EX-99.1

公司概述 2023 年 6 月為罕見呼吸系統疾病開發新療法附錄 99.1

© Savara Inc. 版權所有保留所有權利。安全港聲明 Savara Inc.（“Savara” 或 “公司”）提醒您，本演示文稿中未描述歷史事實的陳述是前瞻性陳述，可以通過使用 “期望”、“打算”、“計劃”、“預期”、“相信” 和 “將” 等詞來識別。此類陳述包括但不限於關於Savara的性質、戰略和重點的聲明；Savara的投資論點；與我們的候選產品臨牀試驗相關的時間、設計和其他事項；候選產品的安全性、有效性和預計開發時間表；我們的候選產品的潛在健康益處；我們的預期公司里程碑；我們產品的潛在市場規模、商業機會和競爭格局；Savara的有關疾病宣傳和抗轉基因CSF的計劃抗體測試以及這些計劃的潛在影響；以及我們有足夠的資源為推進我們的開發計劃提供資金和潛在的額外資本來源。Savara實際上可能無法及時實現其任何計劃或產品開發目標（如果有的話），也可能無法以其他方式實現其當前意圖或達到其前瞻性陳述中披露的預期或預測，您不應過分依賴這些前瞻性陳述。由於此類陳述存在風險和不確定性，因此實際結果可能與此類前瞻性陳述所表達或暗示的結果存在重大差異。這些前瞻性陳述基於 Savara 目前的預期，所涉及的假設可能永遠無法實現或可能被證明是不正確的。由於各種風險和不確定性，實際業績和事件發生時間可能與此類前瞻性陳述中的預期存在重大差異，其中包括但不限於與影響醫療保健提供者或患者的廣泛健康問題以及地緣政治狀況對我們的業務和運營的影響相關的風險和不確定性；與預測未來現金利用率和或有未來負債和業務運營所需的儲備金相關的風險和不確定性；是否有足夠的資源用於我們的運營以及開展或繼續計劃中的臨牀開發計劃；Savara 根據需要籌集額外資金為持續運營提供資金的時機和能力；成功為我們的候選產品進行臨牀試驗的能力；成功開發我們的候選產品的能力；以及與開發、獲得監管部門批准和商業化用作人類療法的候選藥物的過程相關的風險。薩瓦拉向美國證券交易委員會提交的文件更全面地描述了薩瓦拉麪臨的風險和不確定性，包括我們在8-K表上提交的文件、截至2022年12月31日財年的10-K表年度報告以及截至2023年3月31日的季度10-Q表季度報告。提醒您不要過分依賴我們的前瞻性陳述，這些陳述僅代表截至發表之日。除非法律要求，否則Savara沒有義務更新此類聲明以反映在聲明發表之日之後發生的事件或存在的情況。此處包含的第三方信息是從被認為可靠的來源獲得的，但此類信息的準確性或完整性不由公司保證，也不應被公司解釋為陳述。此處包含的商標是其所有者的財產，僅用於參考的目的。此類使用不應被解釋為對此類產品的認可。

© Savara Inc. 版權所有保留所有權利。執行領導團隊馬修·保爾斯，法學博士，工商管理碩士主席兼首席執行官戴夫·洛蘭斯首席財務和行政官彼得·克拉克，博士，全球技術運營執行副總裁凱特·麥凱布，法學博士高級副總裁，總法律顧問 Anne Erickson 高級副總裁 Anne Erickson 高級副總裁 Charles LaPree 全球監管事務和質量保證高級副總裁 Ray Pratt，醫學博士 FACP 首席醫學官 Scott Will Hoit 執行副總裁、全球商業部 Rob Lutz、MBA. 首席運營官

為罕見呼吸系統疾病尋求變革性療法 © Savara Inc. 版權所有。專注於單一三期項目：molgramostim 霧化器溶液 (molgramostim) 用於治療自身免疫性肺泡蛋白沉着症 (aPaP) 重組形式的人粒細胞巨噬細胞集落刺激因子 (GM-CSF) 正在進行的第一項 IMPALA 試驗 Pivotal 3 期試驗生成的良好療效和安全性數據 — 建立在 IMPALA 經驗豐富的管理團隊的關鍵經驗基礎上在稀有呼吸療法和肺部藥物的開發和商業化方面的豐富經驗通過重要的臨牀和監管里程碑資本化 ~$預計將在第三階段數據公佈後約18個月內為公司提供1.15億*的現金，除BLA申報外，還將通過潛在批准優質投資者羣*截至 23 年 3 月 31 日

© Savara Inc. 版權所有保留所有權利。Molgramostim 2019 年 6 月主要亮點：IMPALA 臨牀試驗結果為期 24 周的隨機、雙盲、安慰劑對照試驗肺泡動脈氧梯度 (a-adO2) 的主要終點未達到聖喬治呼吸問卷 (SGRQ) 的改善表明 molgramostim 可以改善 aPaP 患者的健康狀況 2019 年 12 月：美國食品藥品管理局授予 molgramostim 突破性療法稱號 aPaP 2021 年第一季度：IMPALA-2 第 3 期試驗中的第一位患者服藥隨機、雙盲、48 周、安慰劑對照試驗根據從中獲得的關鍵經驗教訓得出IMPALA 試驗 2020 年 9 月：發表在《新英格蘭醫學雜誌》數據上的 IMPALA 結果表明，反映生理、臨牀、放射學和生化疾病表現的多項結果指標的同步改善為molgramostim的有益治療效果提供了有力支持 2016 年 5 月：molgramostim 的 1 期臨牀試驗：2016 年 5 月，公佈了隨機、雙盲、7 天、安慰劑對照試驗的結果美國胸科學會 (ATS) 2019 2020 2021 2022 第一季度第二季度第三季度第四季度第二季度第三季度第四季度第二季度第三季度第四季度1 第二季度第三季度第四季度 β 2016 年 6 月至 2022 年 8 月：英國藥品和保健產品監管局 (MHRA) 授予 molgramostim 創新護照和有前途的創新藥物稱號

molgramostim molgramostim 用於自身免疫性肺泡蛋白沉着症 (aPaP)

© Savara Inc. 版權所有保留。aPaP：肺泡巨噬細胞功能障礙肺泡巨噬細胞需要 GM-CSF 實現成熟、擴張和功能（例如清除表面活性劑）GM-CSF 對肺泡穩態、結構、功能和宿主防禦至關重要 apAP 由阻斷 GM-CSF 信號傳導的 GM-CSF 自身抗體引起並減少表面活性劑清除率表面活性劑積累會導致肺部氣體交換改變，血液氧合減少，最終導致低氧呼吸衰竭基線（第 0 周）治療後（第 24 周）來自 IMPALA試驗 apAP PATIENT GM-CSF 自身抗體 PAP 中的肺泡正常肺泡中的肺泡薄表面活性劑層厚表面活性劑層肺泡上皮細胞 GM-CSF GM-CSF 正常氧氣輸送減少 Foamy 肺泡巨噬細胞（充滿脂質）正常肺泡巨噬細胞充氣肺泡表面活性劑填充肺泡

© Savara Inc. All Rights Reserved。aPaP 是一種罕見、長期的慢性疾病。肺部氣體交換受損，患者可能會出現呼吸急促。起初，它發生在勞累時，但隨着疾病的進展，即使在人休息時也會發生疲勞、運動耐受性下降疲勞和運動能力顯著降低會極大地影響最簡單的日常活動，例如疲憊不堪上樓梯咳嗽和發燒咳嗽發作、痰液產生，以及發燒發作，尤其是繼發性肺部感染髮展為纖維化和肺移植從長遠來看，該疾病可能導致嚴重的併發症，包括纖維化，通常需要進行肺移植。沒有批准的用於治療 aPaP 的藥物。唯一的選擇是全肺灌洗，這是一種侵入性手術。

需要插入雙腔支氣管內管進行肺分離治療的肺部反覆充滿多達 15-50 升的生理鹽水，然後被重力排出患者被打碎乳化表面活性劑沉積物鹽水被重力排幹並持續到灌洗液變清全肺灌洗是在三級中心進行的高侵入性手術，尚未標準化 © Savara Inc. 版權所有。全肺灌洗是一種侵入性手術，用於物理去除肺部多餘的表面活性劑，需要住院治療，由某些部位經驗豐富的醫生在全身麻醉下進行資料來源：1：Campo，參考中心子宮頸抹片評估與管理，Orpanet Jour. of Rare Dis.，2013；2：Campo，Nat。來自意大利 Nat 的 PAP 數據歷史記錄參考中心，ERJ，2019。；Seymour，J.J. 肺泡蛋白沉着症：前 44 年的進展，Am.J. Respir CritCare Med，2002。

© Savara Inc. 版權所有保留所有權利。IMPALA 臨牀試驗設計 **次要終點：並行分析並校正了多重性主要終點* a-ado2 與基線相比的變化 = 主要療效分析篩查 BL n=45 週期 1：雙盲 W 8 W 24 W 16 週期 2：開放標籤 n=45 n=47 W 48 molgramostim 300 µg 每日劑量 molgramostim 300 µg 間歇性安慰劑次要終點** 6 分鐘步行距離 SGRQ 全肺灌洗時間/需要進行全肺灌洗 *主要分析：持續劑量與安慰劑

© Savara Inc. 版權所有保留所有權利。IMPALA 試驗未達到主要終點完整分析集 (FAS) * 估計治療差異為 -4.6 mmHg (p=0.17) 修訂後的 FAS† 估計治療差異為 -6.5 mmHg (p=0.025) *協議特定分析 (ITT)。 †修訂後的分析排除了4名在測試期間使用補充氧氣的患者（安慰劑：n=2，間歇性：n=1，連續：n=1）。1：Trapnell，aPaP 中的吸入 Molgramostim 療法，NEJM，2020 年。1 連續每日一次給藥方案 (OD)

© Savara Inc. 版權所有保留所有權利。IMPALA：DLCO和SGRQ顯示出持續每日一次（OD）給藥方案的強勁改善 OD 預計治療差異為 7.9%（p=0.007）OD 估計治療差異為 7.6 個百分點（p=0.01）結果未針對多重性進行調整。IMPALA-2 主要終點 IMPALA-2 次要終點 1：trapnell，aPaP 中的吸入 molgramostim 療法，NEJM，2020 年。1 一氧化碳 (DLCO) 擴散能力較基線變化超過 24 周1 (FAS) 1 (FAS)

© Savara Inc. 版權所有保留所有權利。IMPALA開放標籤數據顯示，長期藥物暴露後的持續效果或持續改善，安慰劑持續molgramostim間歇性molgramostim在盲期和開放標籤期給藥時間表有所不同。所有患者在開放標籤期間接受了間歇性 molgramostim 治療。n=44 n=46 n=43 n=42 n=40 n=41 n=19 n=18 1：Trapnell，aPaP 中的吸入 Molgramostim 療法，NEJM，2020。DLCO 在一段時間內的平均變化1 SGRQ 總分在一段時間內的平均變化1 在盲人治療期間使用全肺灌洗術1 全肺灌洗時間的危險比與安慰劑全肺灌洗頻率的危險比與安慰劑的比率 Better molgramostim Better 100 10 1 0.1 0.01

在 DLCO 中，與基線相比，主端點發生變化 90% 有能力檢測 5.7% 的預測差異，標準差為 11 © Savara Inc. 版權所有。第三階段 IMPALA-2 試驗設計利用 IMPALA IMPALA-2 的關鍵經驗正在大約大約 18 個國家的約 50 個地點進行。需要進行全肺灌洗的患者將在篩查前接受手術。= 主要療效分析 = 療效持久性/安全性 6 周篩查 BL molgramostim 300 µg 每日給藥週期 1：雙盲 W 24 W 48 週期 2：開放標籤 W 96 安慰劑 molgramostim 每日給藥 n=80 n=80 dlco 在距離基線 6 周和 3 周時測量（變化百分比為預測值

IMPALA-2 © Savara Inc. 所有版權所有。臨牀試驗設計：IMPALA 與 IMPALA-2 主要終點：氣體交換：a-ado2（替代終點）次要終點：SGRQ 總計（患者直接受益）步行 6 分鐘全肺灌洗設備：Pari e-Flow 霧化器系統試驗地點數量：34 個地域：18 個國家北美、歐洲、日本、韓國註冊期限：約 32 個月補充氧氣：允許作為背景和療效期間補充氧氣 (n=4) 疾病嚴重程度：穩定中度至重度疾病主要終點：Gas Exchange：DLCO（代理終點）次要終點：SGRQ使用跑步機設備進行的 SGRQ 活動鍛鍊能力測試總計（患者直接受益）：Pari e-Flow 霧化器系統試驗地點數量：約 50 個地域：約 18 個國家北美、歐洲、日本、韓國註冊期限：目前正在註冊補充氧氣：允許作為背景，不允許在療效期間進行疾病嚴重程度：穩定的中度至重度疾病 IMPALA

生物製劑許可證申請 (BLA) 獲得批准後，美國食品藥品管理局將授予 12 年的銷售獨家經營權 BIOLOGIC EXCLUSIVITY 試驗設計，由美國、加拿大、日本、韓國和正在進行試驗的歐洲國家的監管機構認可 IMPALA-2 Molgramostim 監管格局 © Savara Inc. 版權所有。孤兒藥稱號，歐洲（有資格獲得 10 年獨家經營權）孤兒藥稱號，美國（有資格獲得 7 年獨家經營權）快速通道認定，美國突破療法稱號，美國創新護照稱號，英國有前途創新藥物稱號，英國 MOLGRAMOSTIM IN aPap 監管稱號

商業展望

© Savara Inc. 版權所有保留所有權利。重大全球商業機會 aPaP 是一種罕見的慢性病，醫療需求未得到滿足且治療選擇有限 aPaP 可能是全球首個也是唯一獲得批准的治療方法（經過充分研究、非侵入性且便捷給藥給藥）劑量預計為慢性，提供長期、持久的收入來源假設定價能力與類似孤兒藥生物製劑一致，有可能通過疾病宣傳活動（從 2H23 年開始）實現市場顯著擴張，擴大測試在美國用於 GM-CSF 抗體，並獲批新品/新型治療選項 Biologic 獨家經營權在 12 年內免受批准（美國）孤兒病樣基礎設施（例如銷售和支持）生物仿製藥競爭不太可能歸因於複雜的製造、獨家藥物/器械組合產品和具有肺部轉基因-CSF作用的吸入劑型 Molgramostim

參考方法 PER M 的發病率每百萬隱含美國患者中每百萬例確診患病率隱含歐盟患者確診患病率井上 2008 年註冊表位於日本新瀉 0.48 (0.23-1.00) 6.2 (3.8-10.3) ~2,058 ~2,325 McCarthy 2018 美國保險索賠數據， 2008-2012 未報告 6.3 (5.2-7.6) ~2,092 ~2.363 確診患病率北村 2019 年新瀉登記處更新 1.66 (1.2-2.2) 26.6 (9.0-73.0) ~831 ~9,975 已發佈 aPaP 流行病學研究機密 © Savara Inc. All版權所有。

包含3億多人生命的美國索賠數據庫已確定約3,600名已確診的美國aPap患者*約3600名美國aPap患者3億多名獨立患者 99% HCPs 98% 衞生系統 96% 的門診設施 89% 的醫院 Rx Px Dx Mx 綜合索賠數據統計了子宮頸抹片診斷代碼為且沒有後續診斷的患者 aPaP 減少並擴大規模以反映整個美國人羣機密 © Savara Inc. 版權所有數據來自薩瓦拉進行的2023年美國保險索賠分析

許多 aPaP 患者未被診斷超罕見病當前缺乏常規檢測缺乏有意義的治療方法北村（2019）研究 = aPaP 患病率可能被低估隨着抗體測試的改進，發病率/患病率估計增加了 3-4 倍 Savara 發現疾病患病率翻了一番通過機器學習識別出未確診的患者以匹配已知的患者提高apAP 疾病意識和擴大抗體檢測可以增加潛在市場 2-4 倍估計值真實美國、歐盟和日本的流行率: 約 15,000-18,000 診斷增長空間美國約 5,000-8,000 歐盟 ~6,000-9,000 日本 ~2,000-3,000 機密 © Savara Inc. 版權所有

金融

財務亮點 © Savara Inc. 版權所有。資本充足的現金約為1.15億美元（截至23年3月31日）現金通道比預期的 IMPALA-2 營收業績延長了約18個月，6位股票研究分析師Evercore ISI Liisa Bayko、 MSC、MBA H.C. Wainwright Andrew Fein Jefferies Andrew Thalmann & Co. 進行了報道，投資者大力支持邁克爾·希金斯·奧本海默弗朗索瓦·布里斯波依斯·派珀·桑德勒亞斯敏·拉希米，博士分析師報道

謝謝