10-Q
--12-31假的.44267375Q100019238400001923840US-GAAP：研發費用會員2023-01-012023-03-310001923840THRD: A3 系列可贖回可轉換優先股票會員美國公認會計準則：優先股成員2022-12-310001923840US-GAAP：可贖回可轉換優先股會員2023-01-012023-03-310001923840THRD：諾華許可協議成員THRD：諾華國際製藥有限責任公司會員2023-03-310001923840美國公認會計準則：優先股成員THRD: A2 系列可贖回可轉換優先股票會員2022-12-310001923840THRD：二千二百二十一股票期權和激勵計劃成員SRT: 最大成員2023-01-012023-03-3100019238402022-12-310001923840US-GAAP：留存收益會員2022-01-012022-03-310001923840SRT: 最大成員US-GAAP：員工股權會員2023-03-310001923840THRD: AtlasVenture Fundxilp 會員SRT: 最低成員2022-01-012022-12-310001923840THRD：二千一十九年 Stockincentive Plan 成員2022-09-140001923840US-GAAP：員工股權會員2022-01-012022-03-310001923840THRD：諾華許可協議成員THRD：諾華國際製藥有限責任公司會員2019-12-310001923840US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員2022-12-310001923840US-GAAP：限制性股票成員2022-08-220001923840美國公認會計準則：優先股成員THRD: A2 系列可贖回可轉換優先股票會員2021-12-310001923840US-GAAP：額外實收資本會員2021-12-310001923840US-GAAP：限制性股票成員SRT: 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系列可贖回可轉換優先股票會員美國公認會計準則：優先股成員2022-03-310001923840US-GAAP：公允價值輸入三級會員2023-03-310001923840US-GAAP：LeaseHoldiments 成員2023-03-310001923840美國公認會計準則：優先股成員US-GAAP：B系列優先股會員2021-12-310001923840US-GAAP：員工股權會員2023-03-212023-03-210001923840US-GAAP：績效股成員2022-01-012022-12-310001923840THRD: A3 系列第二批成員US-GAAP：績效股成員2021-11-152021-11-150001923840美國通用會計準則：普通股成員2022-12-310001923840SRT: 首席執行官成員2023-01-012023-03-310001923840THRD：基於績效的歸屬會員US-GAAP：績效股成員2021-12-310001923840SRT: 最低成員US-GAAP：員工股權會員2023-03-310001923840美國通用會計準則：普通股成員2022-01-012022-03-310001923840US-GAAP：超額配股期權成員SRT: 最大成員2022-09-192022-09-190001923840美國公認會計準則：優先股成員THRD: A1 系列可贖回可轉換優先股票會員2021-12-310001923840SRT: 最低成員US-GAAP：員工股權會員2022-03-3100019238402023-05-050001923840美國公認會計準則：優先股成員THRD: A1 系列可贖回可轉換優先股票會員2023-03-310001923840美國公認會計準則：貨幣市場基金成員US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員2023-03-310001923840SRT: 最大成員THRD：諾華許可協議成員THRD: A1 系列優先股成員2019-06-280001923840US-GAAP：在建會員2022-12-310001923840US-GAAP：留存收益會員2023-03-3100019238402022-01-012022-03-310001923840THRD: A3 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Novartis 會員SRT: 最低成員2023-01-012023-03-310001923840THRD: promissoryNote 會員US-GAAP：限制性股票成員SRT: 首席執行官成員2021-08-092021-08-090001923840美國公認會計準則：優先股成員THRD: A1 系列可贖回可轉換優先股票會員2022-01-012022-03-310001923840THRD：諾華許可協議成員THRD：諾華國際製藥有限責任公司會員2023-01-012023-03-310001923840US-GAAP：限制性股票成員SRT: 首席執行官成員2021-08-090001923840美國公認會計準則：貨幣市場基金成員US-GAAP：公允價值輸入三級會員2022-12-310001923840THRD：諾華許可協議成員THRD: A1 系列優先股成員THRD：諾華國際製藥有限責任公司會員2019-06-280001923840US-GAAP：留存收益會員2021-12-310001923840US-GAAP：公允價值輸入二級會員2022-12-310001923840US-GAAP：一般和管理費用會員2023-01-012023-03-310001923840THRD：CEO PromissoryNote 會員2023-01-012023-03-3100019238402022-09-072022-09-070001923840美國公認會計準則：優先股成員THRD: A2 系列可贖回可轉換優先股票會員2023-01-012023-03-3100019238402021-12-310001923840美國通用會計準則：普通股成員2021-12-310001923840US-GAAP：員工股權會員2022-01-012022-12-310001923840THRD：CEO PromissoryNote 會員2021-08-090001923840美國公認會計準則：優先股成員US-GAAP：B系列優先股會員2022-01-012022-03-310001923840美國通用會計準則：普通股成員2023-01-012023-03-310001923840THRD：加利福尼亞州舊金山一千七百蒙哥馬利街會員2022-10-012022-10-310001923840SRT: 最大成員THRD：諾華許可協議成員THRD: A1 系列優先股成員THRD：諾華國際製藥有限責任公司會員2021-02-240001923840SRT: 最低成員US-GAAP：員工股權會員2023-01-012023-03-310001923840US-GAAP：計算機設備成員2023-03-310001923840US-GAAP：限制性股票成員SRT: 首席執行官成員2023-01-012023-03-310001923840US-GAAP：額外實收資本會員2023-01-012023-03-310001923840THRD: A3 系列可贖回可轉換優先股票會員美國公認會計準則：優先股成員2022-01-012022-03-310001923840SRT: 最低成員US-GAAP：員工股權會員2023-03-060001923840THRD: AtlasVenture Fundxilp 會員SRT: 最低成員2023-01-012023-03-310001923840THRD：收購普通股成員的期權2023-01-012023-03-310001923840美國公認會計準則：優先股成員US-GAAP：B系列優先股會員2022-12-310001923840THRD：UnvestedRestrictedStock 成員2023-01-012023-03-310001923840美國公認會計準則：貨幣市場基金成員US-GAAP：公允價值輸入三級會員2023-03-310001923840美國公認會計準則：優先股成員US-GAAP：B系列優先股會員2023-01-012023-03-310001923840美國公認會計準則：IPO成員2022-01-012022-03-310001923840THRD：UnvestedRestrictedStock 成員2022-01-012022-03-310001923840美國公認會計準則：優先股成員US-GAAP：B系列優先股會員2022-03-310001923840美國公認會計準則：貨幣市場基金成員US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員2022-12-310001923840美國公認會計準則：優先股成員US-GAAP：B系列優先股會員2023-03-310001923840美國公認會計準則：優先股成員THRD: A1 系列可贖回可轉換優先股票會員2023-01-012023-03-310001923840THRD：加利福尼亞州舊金山一千七百蒙哥馬利街會員2022-10-310001923840SRT: 最大成員US-GAAP：績效股成員2023-01-012023-03-310001923840THRD: A3 系列可贖回可轉換優先股票會員美國公認會計準則：優先股成員2023-03-310001923840US-GAAP：額外實收資本會員2022-01-012022-03-310001923840THRD：CEO PromissoryNote 會員2021-08-092021-08-090001923840THRD：二千一十九年 Stockincentive Plan 成員2022-09-190001923840US-GAAP：一般和管理費用會員2022-01-012022-12-310001923840SRT: 最低成員THRD：諾華許可協議成員THRD: A1 系列優先股成員THRD：諾華國際製藥有限責任公司會員2019-06-282019-06-280001923840US-GAAP：績效股成員THRD：基於績效的歸屬會員2020-12-310001923840SRT: 最低成員US-GAAP：員工股權會員2022-01-012022-03-310001923840US-GAAP：公允價值輸入二級會員美國公認會計準則：貨幣市場基金成員2023-03-310001923840US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員2023-03-310001923840US-GAAP：現金和現金等價物成員2023-03-310001923840美國公認會計準則：優先股成員THRD: A1 系列可贖回可轉換優先股票會員2022-03-310001923840美國公認會計準則：優先股成員THRD: A2 系列可贖回可轉換優先股票會員2022-01-012022-03-310001923840US-GAAP：公允價值輸入二級會員美國公認會計準則：貨幣市場基金成員2022-12-310001923840US-GAAP：額外實收資本會員2022-03-310001923840SRT: 最大成員US-GAAP：員工股權會員2023-01-012023-03-310001923840美國公認會計準則：貨幣市場基金成員2023-03-310001923840US-GAAP：計算機設備成員2022-12-310001923840US-GAAP：限制性股票成員2023-01-012023-03-310001923840THRD：收購普通股成員的期權2022-01-012022-03-3100019238402019-01-012023-03-310001923840US-GAAP：在建會員2023-03-310001923840SRT: 最大成員US-GAAP：員工股權會員2022-03-310001923840THRD: A3 系列可贖回可轉換優先股票會員美國公認會計準則：優先股成員2021-12-310001923840美國通用會計準則：普通股成員2023-03-310001923840THRD：諾華許可協議成員THRD：諾華國際製藥有限責任公司會員2019-06-282019-06-2800019238402023-03-310001923840美國公認會計準則：貨幣市場基金成員2022-12-310001923840THRD：諾華許可協議成員THRD：諾華國際製藥有限責任公司會員2019-06-280001923840US-GAAP：限制性股票成員2023-03-310001923840US-GAAP：員工股權會員2023-01-012023-03-310001923840US-GAAP：限制性股票成員SRT: 首席執行官成員2021-08-092021-08-090001923840THRD：諾華許可協議成員US-GAAP：研發費用會員THRD：諾華國際製藥有限責任公司會員2019-06-280001923840THRD: Series a2 第二批成員US-GAAP：績效股成員2021-02-242021-02-24xbrli: pureutr: sqftxbrli: 股票THRD: 辦公室iso421:USDxbrli: 股票THRD: 許可證iso421:USD

ROC

美國

證券交易委員會

華盛頓特區 20549

表單 10-Q

（Mark One）

☒

根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的季度報告

在截至的季度期間 3月31日 2023

或者

☐

根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的過渡報告

在從 __________________ 到 ________________ 的過渡期內

委員會檔案編號： 001-41498

第三諧波生物有限公司

（其章程中規定的註冊人的確切姓名）

特拉華

 

83-4553503

（州或其他司法管轄區

公司或組織）

 

（美國國税局僱主
證件號）

蒙哥馬利街 1700 號, 210 套房

 

 

舊金山, 加利福尼亞

 

94111

（地址，包括註冊人主要行政辦公室的郵政編碼）

 

（郵政編碼）

 

註冊人的電話號碼，包括區號:(209) 727-2457

 

根據該法第12（b）條註冊的證券：

每個班級的標題

交易

符號

註冊的每個交易所的名稱

普通股，面值每股0.0001美元

第三

納斯達克股票市場有限責任公司

用勾號指明註冊人 (1) 是否在過去 12 個月內（或在要求註冊人提交此類報告的較短時間內）提交了 1934 年《證券交易法》第 13 條或第 15 (d) 條要求提交的所有報告，以及 (2) 在過去的 90 天內是否受到此類申報要求的約束。 是的 ☒ 沒有 ☐

用複選標記表明註冊人是否在過去 12 個月內（或者在要求註冊人提交此類文件的較短時間內）以電子方式提交了根據第 S-T 法規（本章第 232.405 節）第 405 條要求提交的所有交互式數據文件。 是的 ☒ 沒有 ☐

用複選標記指明註冊人是大型加速申報人、加速申報人、非加速申報人、小型申報公司還是新興成長型公司。參見《交易法》第12b-2條中 “大型加速申報人”、“加速申報公司”、“小型申報公司” 和 “新興成長型公司” 的定義。

大型加速過濾器

☐

加速過濾器

☐

非加速過濾器

☒

規模較小的申報公司

☒

新興成長型公司

☒

如果是新興成長型公司，請用複選標記表明註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易法》第13（a）條規定的任何新的或修訂後的財務會計準則。 ☐

用複選標記表明註冊人是否為空殼公司（定義見《交易法》第12b-2條）。是的 ☐ 沒有 ☒

截至 2023 年 5 月 5 日，註冊人已經 40,364,375普通股，每股面值0.0001美元，已發行。


 

 

 

目錄

頁面

 

關於前瞻性陳述的特別説明

1

 

風險因素摘要

2

 

 

 

第一部分

財務信息

第 1 項。

財務報表（未經審計）

3

簡明合併資產負債表

3

簡明合併運營報表

4

可贖回可轉換優先股和股東權益（赤字）變動的簡明合併報表

5

簡明合併現金流量表

6

未經審計的簡明合併財務報表附註

7

第 2 項。

管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析

18

第 3 項。

關於市場風險的定量和定性披露

26

第 4 項。

控制和程序

26

第二部分。

其他信息

第 1 項。

法律訴訟

28

第 1A 項。

風險因素

28

第 2 項。

未註冊的股權證券銷售和所得款項的使用

71

第 3 項。

優先證券違約

71

第 4 項。

礦山安全披露

71

第 5 項。

其他信息

71

第 6 項。

展品

72

 

簽名

73

 

i

 

S關於前瞻性陳述的特別説明

本10-Q表季度報告或本季度報告包含經修訂的1934年《證券交易法》第21E條、《交易法》和經修訂的1933年《證券法》第27A條或《證券法》所指的前瞻性陳述。除歷史事實陳述外，本季度報告中包含的所有陳述，包括但不限於有關我們未來運營業績和財務狀況、業務戰略、市場規模、潛在增長機會、非臨牀和臨牀開發活動、任何未來候選產品的療效和安全概況、候選產品的潛在治療益處和經濟價值、首次公開募股淨收益的使用、我們維持和認識某些候選產品的益處的能力的陳述候選產品獲得的認定、非臨牀研究和臨牀試驗的時間和結果、與第三方的商業合作、持續的 COVID-19 疫情對我們運營的預期影響，以及候選產品的潛在監管指定、批准和商業化的接收和時間均為前瞻性陳述。“相信”、“可能”、“將”、“可能”、“估計”、“繼續”、“預期”、“預測”、“目標”、“打算”、“可能”、“將”、“應該”、“項目”、“計劃”、“期望” 等詞語旨在識別前瞻性陳述，儘管並非所有前瞻性陳述都包含這些識別性詞語。

這些前瞻性陳述受許多風險、不確定性和假設的影響，包括第二部分第1A項 “風險因素” 和本季度報告其他部分中描述的風險、不確定性和假設。此外，我們在競爭激烈且瞬息萬變的環境中運營，新的風險時有出現。我們的管理層無法預測所有風險，也無法評估所有因素對我們業務的影響，也無法評估任何因素或因素組合在多大程度上可能導致實際業績與我們可能發表的任何前瞻性陳述中包含的結果存在重大差異。鑑於這些風險、不確定性和假設，本季度報告中討論的前瞻性事件和情況可能不會發生，實際結果可能與前瞻性陳述中的預期或暗示存在重大不利差異。

您不應依賴前瞻性陳述來預測未來事件。儘管我們認為前瞻性陳述中反映的預期是合理的，但我們無法保證前瞻性陳述中反映的未來業績、活動水平、業績或事件和情況能夠實現或發生。除非法律要求，否則我們沒有義務在本報告發布之日後以任何理由公開更新任何前瞻性陳述，以使這些陳述與實際業績或我們的預期變化保持一致。您應在閲讀本季度報告時瞭解我們的實際未來業績、活動水平、業績以及事件和情況可能與我們的預期存在重大差異。

除非上下文另有説明，否則本季度報告中使用的 “公司”、“我們” 和 “我們的” 等術語指的是特拉華州的一家公司 Third Harmonic Bio, Inc. 及其合併子公司，除非另有説明。“Third Harmonic Bio” 商標是我們的普通法註冊商標。本季度報告包含其他公司的其他商品名稱、商標和服務標誌，這些是其各自所有者的財產。我們不打算使用或展示其他公司的商品名稱、商標或服務標誌來暗示與這些其他公司有關係，或由這些公司對我們的認可或贊助。

 

1

 

風險因素摘要

我們的業務面臨許多風險和不確定性，包括第二部分第1A項中描述的風險和不確定性。本季度報告中的 “風險因素”。影響我們業務的主要風險和不確定性包括以下內容：

•
我們的運營歷史有限，尚未完成第一階段以外的任何臨牀試驗，也沒有任何候選產品獲準進行商業銷售。自成立以來，我們有大量淨虧損的歷史，預計在可預見的將來將繼續蒙受重大損失。
•
2022 年 12 月，我們宣佈停止針對慢性誘導性蕁麻疹的候選產品 THB001 的 1b 期臨牀試驗，此前在第一劑量隊列中觀察到兩名患者出現無症狀的肝轉氨炎。
•
我們將需要大量額外資金來實現我們的業務目標，而這些目標可能無法以可接受的條件獲得，或者根本無法獲得。未能在需要時獲得必要的資金可能會迫使我們推遲、限制或終止我們的產品開發計劃、商業化工作或其他業務。
•
影響金融服務行業的不利事態發展，例如涉及金融機構或交易對手的流動性、違約或不履約的實際事件或擔憂，可能會對我們當前和預計的業務運營、財務狀況和經營業績產生不利影響。
•
我們發現財務報告的內部控制存在重大缺陷。如果我們不糾正財務報告內部控制的重大弱點，或者我們未能建立和維持有效的內部控制，我們可能無法準確報告財務業績或及時提交定期報告，這可能會導致投資者對我們報告的財務信息失去信心，並可能導致普通股市場價格下跌。
•
我們未來的業績在很大程度上取決於我們識別和開發未來候選產品的能力。
•
藥物開發是一個漫長而昂貴的過程，臨牀測試的結果本質上是不確定的，早期研究和試驗的結果可能無法預測未來的試驗結果。在完成口服 KIT 抑制劑或任何未來候選產品的開發和商業化方面，我們可能會產生額外成本或延遲，或者最終無法完成。
•
我們未來的臨牀試驗可能會發現非臨牀研究中未見的重大不良事件，並可能導致安全性，從而抑制監管部門的批准或市場對未來任何候選產品的接受。
•
我們面臨着來自對快速開發過敏和炎症性疾病新療法進行大量投資的實體的競爭，包括開發新療法和技術平臺的大型專業製藥和生物技術公司。如果這些公司開發技術或候選產品的速度比我們快，或者他們的技術更有效，那麼如果獲得批准，我們開發候選產品併成功將其商業化的能力可能會受到不利影響。
•
我們依賴第三方進行臨牀試驗，並打算繼續依賴第三方來進行我們的所有研究和非臨牀研究。如果這些第三方未能令人滿意地履行合同職責、未能遵守適用的監管要求或未在預期的最後期限之前完成任務，我們的開發計劃可能會被推遲或成本增加，或者我們可能無法獲得監管部門的批准，每一項都可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生不利影響。
•
如果我們無法為我們的技術或候選產品獲得、維持和執行專利保護，則未來任何口服 KIT 抑制劑候選產品的開發和商業化如果獲得批准，可能會受到不利影響。
•
監管部門的批准程序高度不確定，我們可能無法獲得或可能延遲獲得美國或外國監管部門的批准，因此無法將未來的任何口服KIT抑制劑候選產品商業化。即使我們認為我們的發展計劃是成功的，監管機構也可能不同意他們提供足夠的安全性或有效性數據。

2

 

第一部分—財務信息

第 1 項。財務報表。

第三諧波生物有限公司

簡明的合併資產負債表

（以千計，股票和每股金額除外）

（未經審計）

 

 

 

十二月三十一日
2022

 

 

3月31日
2023

 

資產

 

 

 

 

 

 

流動資產：

 

 

 

 

 

 

現金和現金等價物

 

$

288,877

 

 

$

282,202

 

預付費用和其他流動資產

 

 

3,958

 

 

 

3,544

 

流動資產總額

 

 

292,835

 

 

 

285,746

 

限制性現金

 

 

441

 

 

 

441

 

財產和設備，淨額

 

 

35

 

 

 

60

 

使用權資產

 

 

4,327

 

 

 

4,258

 

其他資產

 

 

1,037

 

 

 

882

 

總資產

 

$

298,675

 

 

$

291,387

 

負債、可贖回可轉換優先股和股東赤字

 

 

 

 

 

 

流動負債：

 

 

 

 

 

 

應付賬款

 

$

2,087

 

 

$

2,670

 

應計費用和其他流動負債

 

 

3,181

 

 

 

1,609

 

經營租賃負債，當前

 

 

385

 

 

 

668

 

流動負債總額

 

 

5,653

 

 

 

4,947

 

經營租賃負債，非當期

 

 

3,954

 

 

 

3,775

 

負債總額

 

 

9,607

 

 

 

8,722

 

承付款和意外開支（注十二）

 

 

 

 

 

 

股東赤字：

 

 

 

 

 

 

普通股，$0.0001面值， 500,000,0002022 年 12 月 31 日已獲授權的股份
以及 2023 年 3 月 31 日； 39,377,222和 39,484,403已發行的股票和
分別於 2022 年 12 月 31 日和 2023 年 3 月 31 日未繳清

 

 

4

 

 

 

4

 

額外的實收資本

 

 

372,460

 

 

 

375,142

 

累計赤字

 

 

(83,396

)

 

 

(92,481

)

股東（赤字）權益總額

 

 

289,068

 

 

 

282,665

 

負債和股東（赤字）權益總額

 

$

298,675

 

 

$

291,387

 

所附附附註是這些簡明合併財務報表不可分割的一部分。

3

 

第三諧波生物有限公司

簡明合併運營報表

（以千計，股票和每股金額除外）

（未經審計）

 

 

截至3月31日的三個月

 

 

 

2022

 

 

2023

 

運營費用：

 

 

 

 

 

 

研究和開發

 

$

6,212

 

 

$

6,737

 

一般和行政

 

 

1,575

 

 

 

5,251

 

運營費用總額

 

 

7,787

 

 

 

11,988

 

運營損失

 

 

7,787

 

 

 

11,988

 

其他收入，淨額：

 

 

 

 

 

 

其他收入

 

 

(3

)

 

 

(2,903

)

其他收入總額，淨額

 

 

(3

)

 

 

(2,903

)

淨虧損

 

$

7,784

 

 

$

9,085

 

普通股每股淨虧損，基本和攤薄後

 

$

0.81

 

 

$

0.40

 

已發行普通股加權平均值，基本
並稀釋

 

 

9,643,963

 

 

 

22,792,781

 

所附附附註是這些簡明合併財務報表不可分割的一部分。

4

 

第三諧波生物有限公司

壓縮合並 S可贖回可轉換優先股和股東權益（赤字）變動表

（以千計，股票金額除外）

（未經審計）

 

 

 

可贖回可轉換優先股

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

A-1 系列

 

 

A-2 系列

 

 

A-3 系列

 

 

B 系列

 

 

普通股

 

 

額外
付費

 

 

累積的

 

 

總計
股東

 

 

 

股份

 

 

金額

 

 

股份

 

 

金額

 

 

股份

 

 

金額

 

 

股份

 

 

金額

 

 

股份

 

 

金額

 

 

資本

 

 

赤字

 

 

（赤字）和權益

 

截至2021年12月31日的餘額

 

 

13,970,000

 

 

$

12,574

 

 

 

13,750,000

 

 

$

19,476

 

 

 

7,812,501

 

 

$

33,288

 

 

 

14,091,686

 

 

$

104,846

 

 

 

4,237,290

 

 

$

1

 

 

$

1,534

 

 

$

(48,241

)

 

$

(46,706

)

限制性股票的歸屬

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

84,024

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

—

 

股票薪酬支出

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

450

 

 

 

—

 

 

 

450

 

淨虧損

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

(7,784

)

 

 

(7,784

)

截至2022年3月31日的餘額

 

 

13,970,000

 

 

$

12,574

 

 

 

13,750,000

 

 

$

19,476

 

 

 

7,812,501

 

 

$

33,288

 

 

 

14,091,686

 

 

$

104,846

 

 

 

4,321,314

 

 

$

1

 

 

$

1,984

 

 

$

(56,025

)

 

$

(54,040

)

第三諧波生物有限公司

可贖回可轉換優先股和股東權益（赤字）變動的簡明合併報表

（以千計，股票金額除外）

（未經審計）（續）

 

 

可贖回可轉換優先股

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

A-1 系列

 

 

A-2 系列

 

 

A-3 系列

 

 

B 系列

 

 

普通股

 

 

額外
付費

 

 

累積的

 

 

總計
股東

 

 

 

股份

 

 

金額

 

 

股份

 

 

金額

 

 

股份

 

 

金額

 

 

股份

 

 

金額

 

 

股份

 

 

金額

 

 

資本

 

 

赤字

 

 

（赤字）和權益

 

截至2022年12月31日的餘額

 

 

—

 

 

$

—

 

 

 

—

 

 

$

—

 

 

 

—

 

 

$

—

 

 

 

—

 

 

$

—

 

 

 

39,377,222

 

 

$

4

 

 

$

372,460

 

 

$

(83,396

)

 

$

289,068

 

的授權
限制性股票

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

107,181

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

—

 

以股票為基礎的
補償
費用

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

2,682

 

 

 

—

 

 

 

2,682

 

淨虧損

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

(9,085

)

 

 

(9,085

)

截至2023年3月31日的餘額

 

 

—

 

 

$

—

 

 

 

—

 

 

$

—

 

 

 

—

 

 

$

—

 

 

 

—

 

 

$

—

 

 

 

39,484,403

 

 

$

4

 

 

$

375,142

 

 

$

(92,481

)

 

$

282,665

 

所附附附註是這些簡明合併財務報表不可分割的一部分。

 

 

5

第三諧波生物有限公司

簡明的合併現金流量表

（以千計，股票和每股金額除外）

（未經審計）

 

 

截至3月31日的三個月

 

 

 

2022

 

 

2023

 

來自經營活動的現金流：

 

 

 

 

 

 

淨虧損

 

$

(7,784

)

 

$

(9,085

)

為使淨虧損與經營活動中使用的淨現金相一致而進行的調整：

 

 

 

 

 

股票薪酬支出

 

 

450

 

 

 

2,682

 

折舊費用

 

 

—

 

 

 

3

 

非現金經營租賃費用

 

 

—

 

 

 

69

 

運營資產和負債的變化：

 

 

 

 

 

 

預付費用和其他流動資產

 

 

(88

)

 

 

413

 

其他資產

 

 

(69

)

 

 

155

 

應付賬款

 

 

(202

)

 

 

571

 

應計費用和其他流動負債

 

 

(420

)

 

 

(1,587

)

經營租賃負債的變化

 

 

—

 

 

 

104

 

用於經營活動的淨現金

 

 

(8,113

)

 

 

(6,675

)

來自投資活動的現金流：

 

 

 

 

 

 

購買財產和設備

 

 

—

 

 

 

—

 

用於投資活動的淨現金

 

 

—

 

 

 

—

 

來自融資活動的現金流：

 

 

 

 

 

 

融資活動提供的淨現金

 

 

—

 

 

 

—

 

現金、現金等價物和限制性現金淨增加

 

 

(8,113

)

 

 

(6,675

)

期初現金、現金等價物和限制性現金

 

 

128,280

 

 

 

289,318

 

期末現金、現金等價物和限制性現金

 

$

120,167

 

 

$

282,643

 

 

 

 

 

 

 

 

現金流的補充披露：

 

 

 

 

 

 

記錄在應付賬款和應計費用中的固定資產

 

$

—

 

 

$

27

 

所附附附註是這些簡明合併財務報表不可分割的一部分。

6

第三諧波生物有限公司

簡明合併財務報表附註

（未經審計）

1。業務性質

Third Harmonic Bio, Inc.（簡稱 “公司”）是一家生物製藥公司，專注於推進治療炎症性疾病（包括皮膚、呼吸道和胃腸道疾病）的下一波藥物。

該公司於2019年作為特拉華州的一家公司註冊成立，擁有 二辦公室位於加利福尼亞州舊金山和馬薩諸塞州劍橋。2021 年 12 月，公司成立了 THB MS, Inc.，這是特拉華州的一家公司，也是該公司的全資子公司，在馬薩諸塞州被歸類為安全公司。

公司面臨生物技術行業早期公司常見的風險和不確定性，包括但不限於臨牀測試的完成和成功、競爭對手開發新技術創新、遵守政府法規、對關鍵人員的依賴和對專有技術的保護以及獲得額外資金為運營提供資金的能力。候選藥物的開發需要在監管部門批准和商業化之前進行廣泛的研究、開發和臨牀測試。這些工作需要大量的額外資本、充足的人員和基礎設施以及廣泛的合規報告能力。即使公司的藥物開發工作取得了成功，也不確定公司何時（如果有的話）會從產品銷售中獲得可觀的收入。

首次公開募股

2022 年 9 月 19 日，公司完成了首次公開募股或首次公開募股，併發行了 12,535,000普通股，包括承銷商全額行使購買期權，最高為 1,635,000額外普通股，公開發行價格為美元17.00每股。公司收到了 $198.2百萬美元，扣除承保折扣和佣金，但在扣除公司應付的發行成本之前，即美元2.3百萬。在首次公開募股結束之前，所有可贖回可轉換優先股的已發行股份轉換為 21,967,316普通股（見注7）。隨着首次公開募股的結束，公司於2022年9月19日修改了公司註冊證書，以授權發行最多 500,000,000$ 的股份0.0001面值普通股和 10,000,000$ 的股份0.0001面值優先股。

7

反向股票分割

2022 年 9 月 7 日， 公司實行了 “一對一”2.259公司已發行普通股的反向股票拆分。簡明合併財務報表中列報的所有普通股、股票期權和每股信息均已調整，以反映所列所有期間在追溯基礎上的反向股票拆分。公司普通股的面值沒有變化。調整了優先股可轉換為普通股的比率，以反映反向股票拆分的影響。

流動性

根據會計準則編纂法典或ASC 205-40， 繼續關注，公司評估了總體上是否存在一些條件和事件，使人們對公司在隨附的簡明合併財務報表發佈之日後的一年內繼續作為持續經營企業的能力產生了實質性懷疑。

作為一個新興的增長實體，公司自成立以來已將其幾乎所有資源用於組織和人員配備、業務規劃、籌集資金、建立其知識產權組合、收購或發現候選產品、口服KIT抑制劑和其他化合物的研發活動、與第三方建立生產其候選產品和成分材料的安排，以及為這些業務提供一般和管理支持。因此，公司自成立以來已蒙受了鉅額營業虧損和運營現金流為負，並預計在可預見的將來，此類虧損和負現金流將持續下去。

自成立以來，公司主要通過出售可贖回可轉換優先股的收益為其運營提供資金，最近還通過首次公開募股的收益為其運營提供資金。自成立以來，公司經常蒙受損失，包括淨虧損 $7.8百萬和 $9.1分別為百萬以及截至2022年3月31日和2023年3月31日的三個月。截至2023年3月31日，該公司的累計赤字為 $92.5百萬。迄今為止，該公司尚未產生任何收入，預計在可預見的將來將繼續產生營業虧損。截至這些簡明合併財務報表發佈之日，公司預計其現有的現金及現金等價物為 $282.2截至 2023 年 3 月 31 日，為百萬, 將足以為自這些簡明合併財務報表發佈之日起至少12個月的業務支出和資本支出需求提供資金.

2。重要會計政策摘要

公司的重要會計政策在截至2022年12月31日止年度的經審計的合併年度財務報表及其附註中披露，這些報表包含在公司於2023年3月29日向美國證券交易委員會提交的10-K表年度報告中。自這些年度財務報表發佈之日起，除下文所述外，公司的重要會計政策沒有發生任何變化。

未經審計的中期財務信息

隨附的未經審計的中期簡明合併財務報表是根據美利堅合眾國公認的中期財務報告會計原則（GAAP）以及第S-X條例第10-01條的要求編制的。未經審計的中期簡明合併財務報表的編制基礎與截至2021年12月31日和2022年12月31日止年度經審計的合併年度財務報表相同，管理層認為，這些調整反映了公允報公司截至2023年3月31日的簡明合併資產負債表、截至2022年3月31日和2023年3月31日的三個月的簡明合併運營報表、簡明合併運營報表所必需的所有調整，其中僅包括正常的經常性調整截至2023年3月31日的股東權益（赤字）以及截至2022年3月31日和2023年3月31日的三個月的簡明合併現金流量表。這些附註中披露的與截至2022年3月31日和2023年3月31日的三個月相關的財務數據和其他信息未經審計。截至2023年3月31日的三個月的業績不一定表示截至2023年12月31日的年度的預期業績, 任何其他過渡期或任何未來的一年或期間.

最近發佈的會計公告尚未通過

管理層評估了最近發佈的會計公告，認為這些公告中的任何一項都不會對簡明的合併財務報表和相關披露產生重大影響。

8

3。公允價值測量

下表顯示了公司定期按公允價值計量的金融資產的信息（以千計）：

 

 

 

 

 

 

2022年12月31日

 

描述

 

總計

 

 

的報價
活躍市場
對於相同
資產（級別 1）

 

 

重要的其他
可觀察
輸入（級別 2）

 

 

重要的其他
可觀察
輸入（級別 3）

 

貨幣市場基金

 

$

286,580

 

 

$

286,580

 

 

$

—

 

 

$

—

 

金融資產總額

 

$

286,580

 

 

$

286,580

 

 

$

—

 

 

$

—

 

 

 

 

 

 

 

2023年3月31日

 

描述

 

總計

 

 

活躍市場中的相同報價
資產（級別 1）

 

 

重要的其他
可觀察
輸入（級別 2）

 

 

重要的其他
可觀察
輸入（級別 3）

 

貨幣市場基金

 

$

280,812

 

 

$

280,812

 

 

$

—

 

 

$

—

 

金融資產總額

 

$

280,812

 

 

$

280,812

 

 

$

—

 

 

$

—

 

 

截至2022年12月31日和2023年3月31日，該公司有 不需要公允價值計量的金融負債。截至 2022年12月31日和2023年3月31日，公司的現金等價物由歸類為一級金融資產的貨幣市場基金組成，因為這些資產是使用活躍市場的報價進行估值的，沒有任何估值調整。

在截至2022年12月31日的年度和截至2023年3月31日的三個月中有 不資產或負債的公允價值計量水平之間的轉移或重新分類。由於這些資產和負債的短期性質，預付資產和其他流動資產、應付賬款和應計費用以及其他流動負債的賬面價值接近其公允價值。

4。財產、廠房和設備

不動產、廠房和設備包括以下各項（以千計）：

 

 

 

十二月三十一日
2022

 

 

3月31日
2023

 

 

在建工程

 

$

16

 

 

$

—

 

 

租賃權改善

 

 

—

 

 

 

12

 

 

計算機設備

 

 

20

 

 

 

51

 

 

不動產、廠房和設備，總額

 

 

36

 

 

 

63

 

 

減去：累計折舊

 

 

(1

)

 

 

(3

)

 

不動產、廠房和設備，淨額

 

$

35

 

 

$

60

 

 

 

折舊費用為 $1.0截至2022年12月31日的年度為千人，以及 $3.0截至2023年3月31日的三個月內為千人, 這筆費用已記入一般和行政開支中.

5。應計費用和其他流動負債

應計費用和其他流動負債包括以下內容（以千計）：

 

 

十二月三十一日
2022

 

 

3月31日
2023

 

應計的研發費用

 

$

1,444

 

 

$

705

 

專業費用

 

 

339

 

 

 

124

 

員工薪酬和相關福利

 

 

1,165

 

 

 

754

 

其他

 

 

233

 

 

 

26

 

應計費用和其他流動負債總額

 

$

3,181

 

 

$

1,609

 

 

9

6。諾華許可協議

2019年6月28日，公司與諾華製藥股份公司（前身為諾華國際製藥有限公司或諾華公司）簽訂了許可協議或諾華許可協議。根據諾華許可協議，公司已獲得與以下特定專利權和專門知識相關的專有的、全球性的、有特許權使用費的、可再許可的許可 二許可化合物，用於開發、製造、使用和銷售含有或包含許可化合物的某些產品，包括 THB001，這些產品歸諾華擁有或控制的某些知識產權或許可知識產權，用於研究、開發、製造、使用、銷售和商業化包含許可知識產權的產品。

根據諾華許可協議，公司全權負責與許可知識產權有關的所有研究、開發、監管和商業化活動。公司必須做出商業上合理的努力，至少開發和尋求監管部門的批准並將其商業化 一美國、法國、德國、意大利、西班牙、英國和日本的許可產品。

為了換取這些權利，公司預先支付了美元0.4百萬並已發行 3,449,808公允價值為美元的A-1系列優先股的股票3.0百萬給了諾華。在2019年簽訂諾華許可協議後，初始對價總額為美元3.4轉給諾華的百萬美元作為研發費用記入支出。公司認定，諾華許可協議代表資產收購，因為它不符合企業的定義。公司在運營報表中將轉移給諾華的初始對價記為研發費用，因為收購的許可知識產權代表了正在進行的研發，未來沒有其他用途。

此外，根據諾華許可協議，向諾華發放了反稀釋權，根據該協議，諾華有權獲得A-1系列優先股的股份，向他們保證 15公司全面攤薄後市值的所有權權益百分比。在公司（1）籌集的累計收益總額為美元之前，公司有義務額外發行A-1系列優先股30.0自股票證券成立以來出售的百萬美元；或（2）發行和出售任何產生超過美元收益的證券30.0百萬。此外，公司沒有義務發行超過 6,383,142根據反稀釋權向諾華出售的A-1系列優先股的股票。公司評估了諾華的反稀釋權，並確定該權利（i）符合未與公司自有股票掛鈎的獨立金融工具的定義，（ii）符合衍生品的定義，不符合股票分類資格。反稀釋權負債的初始公允價值為美元1.02019年7月，作為許可協議初始對價的一部分，百萬美元被記錄為研發費用。公司在每個報告日以及每次根據反稀釋權發行A-1系列優先股時都重新衡量了與反稀釋權相關的負債。公允價值的變動在運營報表中記錄為其他收入和支出，直到2021年2月公司籌集的累計收益總額為美元后反攤薄權得到滿足30.0百萬股權證券銷售額。作為反稀釋權的一部分，公司共發行了 5,970,000向諾華出售的A-1系列優先股的股票。 沒有支出是在截至2022年12月31日的年度內或之後確認的，因為反攤薄負債已於2021年2月得到履行。

根據諾華許可協議，公司有義務支付總額不超過美元的里程碑款項231.7百萬與實現特定的開發、商業化和銷售里程碑有關。當里程碑發生且已支付或應付對價時，公司將里程碑付款記錄為研發費用。截至 2023年3月31日，公司已製作 二根據諾華協議支付的開發里程碑款項總計 $1.0百萬，其中 $0.42019 年實現並支付了百萬美元，並且 $0.62020 年實現並支付了百萬美元，這筆款項被記錄為研發費用。根據諾華許可協議，沒有發生任何其他里程碑事件，也沒有支付任何其他里程碑。

作為諾華許可協議的一部分，公司還同意根據協議許可的所有產品的未來淨銷售額支付分級特許權使用費，其中特許權使用費百分比在個位數以內。

10

7。股東權益（赤字）

普通股

截至2022年12月31日和2023年3月31日，公司經修訂和重述的公司註冊證書授權公司簽發 500,000,000普通股，面值為 $0.0001。普通股的持有人有權 每股一票就提交股東表決的所有事項持有的普通股。重述的公司註冊證書中沒有董事選舉的累積投票權，這意味着大多數普通股的持有人將能夠選出所有董事。普通股股東有權獲得董事會或董事會（如果有）可能宣佈的股息，但須遵守可贖回可轉換優先股的優先股息權。通過 2023年3月31日, 不現金分紅已申報或支付。

2022 年 9 月 19 日，公司完成了首次公開募股，當時公司發行了 12,535,000普通股，包括承銷商全額行使購買期權，最高為 1,635,000額外普通股，公開發行價格為美元17.00每股。公司收到了 $198.2百萬美元，扣除承保折扣和佣金，但在扣除公司應付的發行成本之前，即美元2.3百萬。首次公開募股結束後，所有可贖回可轉換優先股的已發行股份轉換為 21,967,316普通股。截至 2022 年 12 月 31 日和 2023 年 3 月 31 日，有 39,377,222和 39,484,403分別為已發行和流通的普通股。

以下普通股預留髮行，如下所示：

 

 

 

十二月三十一日
2022

 

 

3月31日
2023

 

購買普通股的期權

 

 

3,644,500

 

 

 

5,024,356

 

未歸屬的限制性普通股

 

 

964,992

 

 

 

857,811

 

留待未來發行的剩餘股份

 

 

3,801,282

 

 

1,885,604

 

總計

 

 

8,410,774

 

 

 

5,882,167

 

 

未指定優先股

截至2023年3月31日，公司經修訂和重述的公司註冊證書授權公司最多簽發 10,000,000未指定優先股的股票，面值 $0.0001每股。有 不截至已發行或流通的未指定優先股 2023年3月31日.

11

8。股票補償

2019 年股票激勵計劃

公司的2019年股票激勵計劃或2019年計劃規定公司授予激勵性股票期權、股票增值權、限制性股票、限制性股票單位和其他股票獎勵。2019 年計劃由董事會管理，或由董事會酌情由董事會授權的委員會管理。行使價、歸屬和其他限制由董事會或其委員會酌情決定（如果獲得授權）。公司董事會對公司的普通股進行了估值，考慮了第三方估值專家對普通股進行的最新估值，以及自最近一次同期估值之日起至授予之日可能發生變化的其他因素。

根據2019年計劃本可以發行的普通股總數為 5,317,559股份，其中 474,9512022 年 9 月 19 日，即公司 2022 年股權激勵計劃或 2022 年計劃生效之日，股票仍可供授予。2022 年計劃生效後， 474,9512019年計劃下的剩餘可用股票已轉讓並可供根據2022年計劃發行。根據2019年計劃未償還獎勵而被沒收、取消、在行使或結算獎勵時扣留、在歸屬前被公司重新收購、在未發行股票的情況下兑現、到期或以其他方式終止（行使除外）的普通股將添加到2022年計劃下可供發行的普通股中。

2022 年計劃

2022 年計劃於 2022 年 8 月獲得董事會和股東的批准。2022年計劃於2022年9月14日生效，並於當天取代了公司的2019年計劃。2022 年計劃授權授予激勵性股票期權（ISO）、非合格股票期權或 NQSO、限制性股票獎勵或 RSA、股票增值權或 SAR、限制性股票單位或 RSU、績效獎勵和股票獎勵。根據2022年計劃，ISO只能授予員工。

根據2022年計劃最初預留髮行的股票數量為 4,901,688普通股，其中包括 474,951從2019年計劃中轉移的股份，並將於2023年至2032年每年1月1日自動增加等於兩者中較小者的股份數量 5所有類別普通股總數的百分比，加上截至前12月31日已發行和流通的任何優先股（如果有）或行使任何預先籌集的認股權證時可發行的普通股總數，或董事會可能確定的數字。

2022 年計劃由董事會管理，或由董事會酌情由董事會委員會管理。行使價、歸屬和其他限制由董事會或其委員會（如果獲得授權）自行決定，但股票期權的每股行使價不得低於 100授予之日普通股公允市場價值的百分比和股票期權期限不得大於 十年.

根據2022年計劃到期、終止、交出或取消但尚未完全行使的股票將可用於未來的獎勵。

股票期權

公司在確定授予員工的股票期權的授予日期公允價值時使用的假設如下 截至2022年3月31日和2023年3月31日的三個月：

 

 

 

截至3月31日的三個月

 

 

 

2022

 

 

 

2023

 

預期期限（以年為單位）

 

6.06-6.53

 

 

 

5.21-6.96

 

預期波動率

 

82.3-82.7%

 

 

 

85.7-87.1%

 

無風險利率

 

1.70-2.56%

 

 

 

3.55-4.21%

 

預期股息收益率

 

 

—

 

 

 

 

—

 

股票期權的公允價值

 

$6.51-6.73

 

 

 

$3.00-3.27

 

 

12

下表彙總了公司自那以來的股票期權活動 2022 年 12 月 31 日：

 

 

股票數量

 

 

加權平均值
行使價格

 

 

加權平均值
剩餘的
合同期限
（以年為單位）

 

 

內在聚合
價值
（以千計）

 

截至 2022 年 12 月 31 日，未兑現

 

 

3,644,500

 

 

$

 

10.45

 

 

 

9.51

 

 

$

 

1,283

 

已授予

 

 

1,457,900

 

 

 

 

4.22

 

 

 

 

 

 

 

 

已鍛鍊

 

 

—

 

 

 

 

—

 

 

 

 

 

 

 

 

被沒收或取消

 

 

(78,044

)

 

 

 

4.18

 

 

 

 

 

 

 

 

截至2023年3月31日的未繳款項

 

 

5,024,356

 

 

 

 

4.03

 

 

 

9.35

 

 

 

 

1,052

 

截至2023年3月31日已歸屬和可行使的期權

 

 

606,727

 

 

 

 

3.37

 

 

 

8.72

 

 

 

 

606

 

截至2023年3月31日未歸屬的期權

 

 

4,417,629

 

 

 

 

4.12

 

 

 

9.44

 

 

 

 

445

 

股票期權的總內在價值計算為行使價低於公司普通股公允價值的股票期權的股票期權的行使價與公司普通股公允價值之間的差額。

在截至2023年3月31日的三個月中，授予的每股股票期權的加權平均授予日期公允價值為 $3.14。截至2023年3月31日，有 $28.0與未歸屬股票期權相關的百萬美元未確認的股票薪酬支出，將在加權平均期內確認 3.38年份。

在截至2023年3月31日的三個月中，已歸屬期權的公允價值總額為 $3.9百萬。

未償還的股票期權總額中包括 95,461購買普通股的股票期權，這些股票期權具有基於績效的歸屬標準，在截至2020年12月31日和2021年12月31日的年度的不同日期授予公司的某些員工、高級管理人員和顧問，統稱為績效股票期權。歸屬 37,133績效股票期權取決於2021年2月24日A-2系列第二批的收盤以及剩餘部分的歸屬 97,938業績股票期權取決於2021年11月15日A-3系列第二批的收盤。績效股票期權的歸屬開始日期是滿足業績條件的日期，歸屬是基於加速歸因方法進行的 四年自歸屬生效之日起。公司自滿足每項績效標準之日開始確認與績效股票期權相關的支出，並確認與績效股票期權相關的股票薪酬總支出低於美元0.1百萬換成了 截至2023年3月31日的三個月. 沒有與績效股票期權相關的支出是在年底之前確認的 2022年12月31日。

股票期權的重新定價

2023 年 3 月 6 日，董事會批准降低在 2019 年計劃和 2022 年計劃下授予的某些行使價大於或等於美元的期權的行使價8.61每股，每股重新定價的行使價為美元4.202023 年 3 月 21 日生效。期權的歸屬時間表或到期期限沒有變化。

代表選項 3,085,468本次重新定價中包括標的股票，與修改這些期權相關的增量股票薪酬支出總額為 $2.1百萬。對於既得獎勵，重新定價產生的增量支出將立即得到確認，未歸屬獎勵的增量支出將在剩餘的必要服務期內予以確認。

限制性普通股獎勵

公司已向公司員工發放了限制性普通股獎勵，其授予了基於服務和績效以及服務的歸屬條件。持有人不得出售或轉讓限制性普通股的未歸屬股份，但出於遺產規劃目的的轉讓，受讓人同意繼續受原始普通股購買協議中規定的所有限制的約束。這些限制在每項獎勵的歸屬期限內失效，通常是 四年。每股限制性普通股的購買價格為美元0.0001每股。

13

2021 年 8 月 9 日，公司首席執行官辦公室或首席執行官收購 1,218,836普通股，收購價為 $1.44根據2019年計劃授予的限制性普通股獎勵的條款，每股。購買這些股票是為了換取1美元的期票或本票1.8百萬。授予的股份包括基於服務和績效的歸屬標準，應計利率為 0.76年化百分比，按年複利，計為限制性股票。

2022 年 8 月 22 日，公司免除了全部期票，包括本金以及應計和未付利息。因此，這被視為對原始獎勵的修改，公司確認了授予日期的公允價值加上因修改而產生的任何增量公允價值。增量成本是按修改日裁決的公允價值與修改前原始裁決的公允價值之間的差額來衡量的。考慮到這一修改，公司記錄的基於股票的增量薪酬費用為美元1.0百萬美元，將在自修改之日起剩餘的必要獎勵服務期內予以確認。

首席執行官獲得了一次性特別獎金 $1.9百萬美元用於抵消首席執行官因免除期票或納税而承擔的納税義務，即 受 a 約束 三年六個月懸崖歸屬時間表。如果首席執行官在三年歸屬期結束前終止了工作，則公司可以收回納税中未歸屬的部分，前提是公司解僱首席執行官的僱傭關係不是出於原因，或者首席執行官辭職是出於正當理由 (a) 12 個月控制權變更後，或 (b) 在 3 個月在控制權變更之前，但僅限於分離發生在控制權可能發生變化之後。如果首席執行官被解僱，則納税中未歸屬的部分將加快，不受回扣條款的約束。如果首席執行官在相關情況下離職，回扣準備金將計入，付款金額將在相關服務期內資本化並確認為G＆A員工的工資支出。

自那以來的限制性普通股活動摘要 2022 年 12 月 31 日：

 

 

股票數量

 

 

加權平均值
贈款日期博覽會
每股價值

 

截至 2022 年 12 月 31 日未歸屬

 

 

964,992

 

 

$

 

1.34

 

已授予

 

 

—

 

 

 

 

—

 

既得

 

 

(107,181

)

 

 

 

1.35

 

取消或沒收

 

 

—

 

 

 

 

—

 

截至 2023 年 3 月 31 日未歸屬

 

 

857,811

 

 

$

 

1.35

 

在截至2023年3月31日的三個月中授予的限制性普通股獎勵的加權平均授予日公允價值是 零如同 不在此期間發放了股份。在此期間歸屬的限制性股票獎勵的公允價值總額 截至2023年3月31日的三個月是 $0.1百萬。為授予的限制性股票確認的股票薪酬支出為 $0.1截至2023年3月31日的三個月為百萬美元。截至2023年3月31日，未確認的支出為 $1.0百萬美元與限制性股票有關，預計將在加權平均期內確認 2.22年份。

股票薪酬支出

公司簡明合併運營報表中包含的股票薪酬支出如下（以千計）：

 

 

 

截至3月31日的三個月

 

 

 

 

2022

 

 

 

2023

 

 

研究和開發

 

$

147

 

 

 

$

1,018

 

 

一般和行政

 

 

303

 

 

 

 

1,664

 

 

股票薪酬支出總額

 

$

450

 

 

 

$

2,682

 

 

 

14

9。所得税

在截至2022年3月31日和2023年3月31日的三個月中，該公司記錄了 不所得税準備金或福利。

公司已經評估了影響其實現遞延所得税資產的能力的正面和負面證據，這些資產主要包括淨營業虧損結轉。公司考慮了其累計淨虧損的歷史、估計的未來應納税所得額以及謹慎可行的税收籌劃策略，得出的結論是，公司很可能無法從其遞延所得税資產中獲得收益。因此，截至2023年3月31日，該公司對其剩餘的遞延所得税淨資產維持了全額估值補貼。

10。每股淨虧損

下表列出了公司在本報告所述期間的基本和攤薄後每股淨虧損的計算方法（以千計，每股和每股金額除外）：

 

 

 

截至3月31日的三個月

 

 

 

2022

 

 

2023

 

分子：

 

 

 

 

 

 

淨虧損

 

$

7,784

 

 

$

9,085

 

歸屬於普通股股東的淨虧損，基本虧損和
稀釋

 

$

7,784

 

 

$

9,085

 

分母：

 

 

 

 

 

 

淨虧損中使用的加權平均普通股數量
每股，基本和攤薄後

 

 

9,643,963

 

 

 

22,792,781

 

普通股每股淨虧損，基本和攤薄後

 

$

0.81

 

 

$

0.40

 

公司在本年度歸屬於普通股股東的攤薄後每股淨虧損的計算中排除了以下股票 截至2022年3月31日和2023年3月31日的三個月，因為加入它們會產生反稀釋作用：

 

 

 

截至3月31日的三個月

 

 

 

2022

 

 

2023

 

可贖回可轉換優先股

 

 

21,967,316

 

 

 

—

 

購買普通股的期權

 

 

3,644,500

 

 

 

5,024,356

 

未歸屬的限制性股票

 

 

964,992

 

 

 

857,811

 

總計

 

 

26,576,808

 

 

 

5,882,167

 

 

11。租賃

經營租賃

2022 年 10 月，公司簽訂了一份辦公空間租約 10,356可出租平方英尺，位於馬薩諸塞州劍橋市展望街 130 號。租約開始於 2022年12月1日當公司佔用該空間時，初始租賃期為 63 個月，到期日為 2028年2月29日沒有續訂選項。

同樣在 2022 年 10 月，公司簽訂了一份辦公空間租約 4,703位於加利福尼亞州舊金山蒙哥馬利街 1700 號的可出租平方英尺。租約開始於 2022年12月20日當公司佔用該空間時，初始租賃期為 63 個月，到期日為 2028年2月20日沒有續訂選項。

在截至2022年12月31日的年度中，公司還按月向Atlas Venture Life Science Advisors或Atlas和其他第三方租賃了各種辦公套件。在截至2022年3月31日的三個月中，公司發生了 $39.1與按月租賃相關的數千筆短期租賃費用。在截至2023年3月31日的三個月中，該公司做到了 不它會產生任何短期租賃成本。由於公司選擇不在資產負債表上確認租賃期限為12個月或更短的租約， 不經營租賃使用權資產和負債得到確認。

15

在截至2022年3月31日和2023年3月31日的三個月中，經營租賃成本的組成部分如下，反映在一般和管理費用以及研發費用中，具體取決於基礎活動：

 

 

 

3月31日
2022

 

 

3月31日
2023

 

租賃成本：

 

 

 

 

 

 

經營租賃成本

 

$

—

 

 

$

274

 

可變運營租賃成本

 

 

—

 

 

 

—

 

短期經營租賃成本

 

 

39

 

 

 

—

 

運營租賃總成本

 

$

39

 

 

$

274

 

 

下表彙總了與衡量截至年度的公司運營租賃有關的信息 2022 年 12 月 31 日和截至 2023 年 3 月 31 日的三個月：

 

 

 

十二月三十一日
2022

 

 

3月31日
2023

 

加權平均剩餘租賃期限

 

 

5.20

 

 

 

4.90

 

加權平均折扣率

 

 

10.5

%

 

 

10.5

%

 

有 不為計量每項經營租賃負債所包含的金額支付的現金 截至2022年3月31日和2023年3月31日的三個月。

 

經營租賃負債的到期日為 2023 年 3 月 31 日如下（以千計）：

2023（剩餘）

 

$

815

 

  2024

 

 

1,116

 

  2025

 

 

1,145

 

  2026

 

 

1,176

 

  2027

 

 

1,207

 

此後

 

 

238

 

租賃付款總額

 

 

5,697

 

減去：利息

 

 

(1,254

)

租賃負債總額

 

$

4,443

 

 

12。承付款和或有開支

法律訴訟

在正常業務過程中，公司不時受到訴訟和監管審查以及信息收集請求、詢問和調查。截至2022年12月31日和2023年3月31日，沒有任何訴訟事項會對公司的財務業績產生重大影響。

 

13。關聯方交易

Atlas Venture Fund XI, L.P 的關聯實體.

隸屬於Atlas Venture Fund XI, L.P. 的實體是公司的重要受益所有者，持股量超過 5截至目前，佔公司已發行股票總額的百分比 2022 年 12 月 31 日和 2023 年 3 月 31 日。截至2022年9月，該公司從Atlas租賃了各種辦公空間，用於其日常運營。

在截至2022年3月31日的三個月中，公司支付了以下款項 $39.11 000美元與與Atlas簽訂的租賃協議有關, 這筆費用記入一般和管理費用.

諾華

諾華是公司的重要實益所有者，持股量超過 5截至目前，佔公司已發行股票總額的百分比 2022 年 12 月 31 日和 2023 年 3 月 31 日。該公司與諾華簽訂了許可協議，該協議要求公司預先支付款項並向諾華發行A-1系列優先股的股票，還包括未來發生某些事件時支付的里程碑款和未來銷售的特許權使用費。請參閲註釋 6。

16

首席執行官期票

2021 年 8 月 9 日，公司與首席執行官簽訂了期票，金額為 $1.8百萬，用於允許首席執行官購買 1,218,836根據2019年計劃以限制性股票獎勵的形式授予的普通股。期票的規定利率為 0.76%，按年複合計算。包括本金、應計和未付利息在內的全部期票於2022年8月22日被免除。公司已向首席執行官一次性支付了$的特別獎金1.9百萬美元，這筆款項是為了抵消首席執行官因本票的豁免而承擔的納税義務。這是 受 a 約束 三年六個月懸崖歸屬時間表，以及在相關歸屬日期繼續在公司工作。請參閲註釋 8。

14。員工福利計劃

自2019年1月1日起，公司通過了一項針對其員工的401（k）計劃，該計劃旨在符合《美國國税法》第401（k）條的資格。符合條件的員工可以在法定和401（k）計劃限額內向401（k）計劃繳款。自該計劃啟動以來以及截至2023年3月31日的三個月中公司沒有為401（k）計劃繳納任何款項。

15。後續事件

公司已完成對資產負債表日期（2023年3月31日至2023年5月11日，即這些財務報表發佈之日）之後所有後續事件的評估，以確保這些財務報表包括對截至2023年3月31日的財務報表中確認的事件以及隨後發生但未在隨附的簡明合併財務報表中確認的事件的適當披露。隨後沒有發生任何需要披露的事件。


 

17

第 2 項。管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析。

您應閲讀以下關於我們財務狀況和經營業績的討論和分析，以及我們未經審計的簡明合併財務報表以及本季度報告其他地方包含的相關附註和其他財務信息。

正如標題為 “關於前瞻性陳述的特別説明” 的部分所討論的那樣，以下討論和分析包含涉及風險和不確定性的前瞻性陳述。我們的實際結果和選定事件的時間可能與下文討論的結果存在重大差異。可能導致或導致此類差異的因素包括但不限於下文確定的因素以及下文第二部分第1A項下標題為 “風險因素” 的部分中列出的因素。

概述

我們是一家生物製藥公司，專注於開發下一波用於治療炎症性疾病（包括皮膚、呼吸道和胃腸道疾病）的藥物。我們正在開發 KIT 的下一代高選擇性口服小分子抑制劑，KIT 是一種充當肥大細胞功能和存活的主調節劑的細胞表面受體。早期的臨牀研究表明，KIT 抑制有可能解決各種肥大細胞介導的炎症性疾病的治療問題，而一種可滴定的口服細胞內小分子抑制劑可以針對該靶點提供有吸引力的治療特徵。我們最初的重點是開發治療慢性蕁麻疹的KIT抑制劑。

2022 年 12 月，我們宣佈停止針對慢性誘導性蕁麻疹的候選產品 THB001 的 1b 期臨牀試驗，此前在第一劑量隊列中觀察到兩名患者出現無症狀的肝轉氨炎。我們啟動了非臨牀研究，以闡明觀察到的跨氨膜炎的機制，包括根據 THB001 GLP 進行的毒理學研究，也未在我們的 1a 期臨牀試驗中觀察到這種機制。在 THB001 早期臨牀開發的同時，我們開展了廣泛的藥物化學研究，以鑑定化學上不同的下一代口服野生型 KIT 抑制劑，並將多個候選分子推進到探索性毒理學研究中。我們計劃在 2023 年宣佈該計劃的候選開發者。

自 2019 年成立以來，我們幾乎將所有精力投入到公司組織和人員配備、業務規劃、籌集資金、建立我們的知識產權投資組合、收購或發現候選產品、THB001 和其他化合物的研發活動、與第三方建立生產我們的候選產品和組件材料的安排以及為這些業務提供一般和管理支持。我們沒有任何產品獲準銷售，也沒有從產品銷售中獲得任何收入。迄今為止，我們的運營資金主要來自出售優先股和普通股的首次公開募股或首次公開募股。我們的資本主要用途是研發服務、薪酬和相關費用以及一般管理費用，我們預計將繼續如此。

自成立以來，我們已經蒙受了巨大的營業虧損。我們創造足以實現盈利的產品收入的能力將在很大程度上取決於未來候選產品的成功開發和最終商業化。截至2022年12月31日的年度和截至2023年3月31日的三個月，我們的淨虧損分別為3520萬美元和910萬美元。截至2023年3月31日，我們的累計赤字為9,250萬美元。我們預計，至少在未來幾年內，我們的研發費用、一般和管理費用以及資本支出將大幅增加，這與我們的持續活動有關，特別是當我們：

•
通過非臨牀研究和臨牀開發推進任何未來的KIT抑制劑候選產品；
•
發現和開發新的候選產品；
•
獲取、擴大、維護、捍衞和執行我們的知識產權組合；
•
製造或已經制造過任何未來口服 KIT 抑制劑候選產品的非臨牀、臨牀和潛在商業供應；
•
為未來的任何口服 KIT 抑制劑候選產品尋求監管部門的批准；
•
如果獲得批准，建立銷售、營銷和分銷基礎設施，將未來的任何口服KIT抑制劑候選產品商業化；
•
識別其他化合物或候選產品，並通過許可證從第三方獲得這些化合物或候選產品的權利；

18

•
僱用更多的臨牀、科學和管理人員以及行政人員，以支持我們的業務增長；
•
增加業務、財務和管理信息系統和人員；
•
承擔與上市公司運營相關的額外法律、會計和其他費用；
•
在美國和我們計劃或有活躍臨牀試驗場所以及我們的第三方 CDMO 運營地的其他國家，出現了與正在進行的 COVID-19 疫情相關的延遲；以及
•
建立許可證、合作或戰略夥伴關係。

我們的淨虧損可能會在不同時期之間大幅波動，具體取決於與研發活動相關的支出時間。

除非我們成功完成臨牀開發並獲得監管部門對候選產品的批准，否則我們不會從產品銷售中獲得收入。此外，如果我們獲得監管部門對候選產品的批准並且不建立第三方商業化合作夥伴關係，我們預計將產生與發展支持產品銷售、營銷、製造和分銷活動的商業化能力相關的鉅額費用。

因此，我們將需要大量額外資金來支持我們的持續運營和執行我們的增長戰略。在我們能夠從產品銷售中獲得可觀收入之前（如果有的話），我們希望通過股票發行、債務融資或其他資本來源（可能包括合作、戰略聯盟或其他許可安排）為我們的運營融資。我們可能無法在需要時以優惠條件或根本無法籌集額外資金或達成此類安排。我們未能在需要時籌集資金或簽訂此類協議，可能會對我們的業務、經營業績和財務狀況產生重大不利影響，包括要求我們不得不推遲、減少或取消產品開發或未來的商業化工作。我們未來資金需求的金額和時間將取決於許多因素，包括未來任何口服KIT抑制劑候選產品的成功推進。我們籌集額外資金的能力也可能受到全球經濟狀況潛在惡化以及美國和全球信貸和金融市場的中斷和波動的不利影響，例如政府關閉SVB和其他金融機構的流動性問題、潛在的衰退、持續的 COVID-19 疫情、烏克蘭的敵對行動以及利率和通貨膨脹率的上升。

由於發展肥大細胞驅動的炎症性疾病的治療存在許多風險和不確定性，我們無法預測支出增加的時間或金額，也無法預測何時或是否能夠實現或維持盈利。即使我們能夠創造產品銷售額，我們也可能無法盈利。如果我們未能實現盈利或無法持續維持盈利，那麼我們可能無法在計劃水平上繼續運營，被迫減少或終止業務。

我們監督和管理第三方合同開發和製造組織（CDMO），以支持未來用於臨牀試驗的任何口服 KIT 抑制劑候選產品的開發和製造。製造過程具有現成的可用原材料和直接的可擴展性。我們相信我們目前的製造商能夠為即將到來的臨牀試驗提供支持，在臨牀和商業開發的後期階段，可能會有更多的CDMO上市。

截至2023年3月31日，我們擁有2.822億美元的現金及現金等價物。我們認為，我們現有的現金和現金等價物將足以至少在未來十二個月內為我們的運營和資本支出提供資金。我們的估算基於可能被證明是錯誤的假設，我們可能會比預期的更快地耗盡可用的資本資源。參見標題為 “流動性和資本資源” 的小節。

與諾華國際製藥有限公司簽訂的許可協議

2019年6月28日，我們與諾華國際製藥有限公司（隨後併入諾華製藥股份公司）或經修訂的諾華簽訂了許可協議或諾華協議。根據諾華協議，諾華根據與三種許可化合物相關的特定專利權和專有技術，向我們授予了獨家、全球性、可再許可（但須遵守其中某些要求）的許可，用於開發、製造、使用和銷售包含或包含許可化合物的某些產品，包括 THB001 或許可產品。根據諾華協議，我們全權負責與許可產品有關的所有研究、開發、監管和商業化活動。我們需要做出商業上合理的努力，在美國、法國、德國、意大利、西班牙、英國和日本開發至少一種許可產品，並尋求監管部門的批准並將其商業化。

19

根據諾華協議，我們向諾華一次性支付了40萬美元，並同意根據截至2019年6月27日的特定投資信函或諾華投資信函發行優先股。根據諾華投資信函，我們已經發行了諾華的5,970,000股A-1系列優先股（在轉換此類優先股後與我們的首次公開募股相關的2,642,762股普通股），包括作為簽訂協議的一部分發行的股票和隨後根據許可協議中包含的反稀釋權發行的股票。此外，我們有義務向諾華支付總額不超過：（i）在許可產品的某些特定開發里程碑實現後向諾華支付3170萬美元，（ii）在許可產品的某些特定銷售和商業化里程碑實現後向諾華支付2億美元。我們還需要按許可產品逐個許可產品和逐個國家向諾華支付許可產品年淨銷售額的分級特許權使用費，在某些特定事件中會有所減少和抵消。上述特許權使用費支付義務最遲將在以下時間到期：(a) 涵蓋該國家/地區此類許可產品的許可專利權的最後有效索賠到期；(b) 該國家/地區對此類許可產品的任何監管排他性到期；(c) 此類許可產品在該國家/地區首次商業銷售十年後。在特定國家/地區針對特定許可產品的此類特許權使用費期限到期後，授予我們在該國家/地區的此類許可產品的許可將全部付清、免版税、可轉讓、永久和不可撤銷。

有關本協議的更詳細描述，請參閲本季度報告其他部分包含的未經審計的中期簡明合併財務報表附註5。

運營結果

截至2022年3月31日和2023年3月31日的三個月的比較

下表彙總了我們在所列每個時期的運營業績（以千計，百分比除外）：

 

 

截至3月31日的三個月

 

 

2022

 

 

2023

 

 

$ Change

 

 

% 變化

 

運營費用：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

研究和開發

 

$

6,212

 

 

$

6,737

 

 

$

525

 

 

 

8

%

一般和行政

 

 

1,575

 

 

 

5,251

 

 

 

3,676

 

 

 

233

 

運營費用總額

 

 

7,787

 

 

 

11,988

 

 

 

4,201

 

 

 

54

 

運營損失

 

 

7,787

 

 

 

11,988

 

 

 

4,201

 

 

 

54

 

其他（收入）支出，淨額：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

其他收入

 

 

(3

)

 

 

(2,903

)

 

 

(2,900

)

 

*

 

其他收入總額，淨額

 

 

(3

)

 

 

(2,903

)

 

 

(2,900

)

 

*

 

淨虧損

 

$

7,784

 

 

$

9,085

 

 

$

1,301

 

 

 

17

%

 

*百分比沒有意義。

研究和開發費用

下表彙總了我們在所列每個時期的研發費用（以千計，百分比除外）：

 

 

截至3月31日的三個月

 

 

2022

 

 

2023

 

 

$ Change

 

 

% 變化

 

直接成本：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

THB001

 

$

4,288

 

 

$

1,276

 

 

$

(3,012

)

 

 

(70

%)

其他發現和開發

 

 

798

 

 

 

2,218

 

 

 

1,420

 

 

 

178

 

間接成本：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

人事相關

 

 

1,126

 

 

 

2,971

 

 

 

1,845

 

 

 

164

 

設施和其他

 

 

—

 

 

 

272

 

 

 

272

 

 

*

 

研發費用總額

 

$

6,212

 

 

$

6,737

 

 

$

525

 

 

 

8

%

 

*百分比沒有意義。

研發費用從截至2022年3月31日的三個月的620萬美元增加到截至2023年3月31日的三個月的670萬美元，這主要是由於在我們之前的候選產品 THB001 的1b期臨牀試驗於2022年12月停止後，與其他發現和開發化合物相關的研究有所增加，以及與人事相關費用相關的成本增加。

20

一般和管理費用

一般和管理費用增加了370萬美元，從截至2022年3月31日的三個月的160萬美元增加到截至2023年3月31日的三個月的530萬美元，這主要是由與人事相關費用和上市公司相關費用增加所推動的。

其他收入總額，淨額

其他收入總額淨增約290萬美元，從截至2022年3月31日的三個月的3,000美元支出增加到截至2023年3月31日的三個月的290萬美元收入，這主要是由我們的貨幣市場賬户現金增加所得利息收入增加所致。

流動性和資本資源

流動性來源

自成立以來，我們在每個時期和總體上都蒙受了重大損失。我們尚未將任何候選產品商業化，我們預計在幾年內不會從任何候選產品的銷售或其他來源中獲得收入（如果有的話）。

2022 年 9 月 19 日，我們完成了首次公開募股，當時我們發行了 12,535,000 股普通股，包括承銷商以每股 17.00 美元的公開發行價格全額行使額外購買多達 1,635,000 股普通股的期權。扣除承保折扣和佣金後，我們收到了1.982億美元，但未扣除公司應付的發行成本，即230萬美元。在首次公開募股之前，我們的運營資金主要來自出售優先股的總收益。

截至2023年3月31日，我們的現金及現金等價物為2.822億美元，累計赤字為9,250萬美元。

現金流

下表提供了有關我們在所列每個期間的現金流的信息（以千計）：

 

截至3月31日的三個月

 

 

2022

 

 

2023

 

用於經營活動的淨現金

 

$

8,113

 

 

$

6,675

 

用於投資活動的淨現金

 

 

—

 

 

 

—

 

融資活動提供的淨現金

 

 

—

 

 

 

—

 

現金和現金等價物的淨增長

 

$

8,113

 

 

$

6,675

 

 

用於經營活動的淨現金

截至2022年3月31日的三個月，用於經營活動的淨現金為810萬美元，主要是由於我們的淨虧損780萬美元，經非現金支出50萬美元非現金股票薪酬支出和80萬美元營運資金淨變動調整後。

截至2023年3月31日的三個月，用於經營活動的淨現金為670萬美元，主要是由於我們的淨虧損為910萬美元，經270萬美元非現金股票薪酬支出和20萬美元營運資金淨變動調整後。

提供的淨現金用於投資活動

在截至2022年3月31日和2023年3月31日的三個月中，我們沒有進行任何投資活動。

融資活動提供的淨現金

在截至2022年3月31日和2023年3月31日的三個月中，我們沒有進行任何融資活動。

21

資金需求

我們的資本主要用途是研發服務、薪酬和相關費用以及一般管理費用，我們預計將繼續如此。我們預計，在可預見的將來，將繼續產生鉅額支出和營業虧損。首次公開募股完成後，我們預計將產生與上市公司運營相關的額外成本。

根據我們目前的運營計劃，我們認為我們現有的現金和現金等價物將足以至少在未來十二個月內為我們的運營和資本支出提供資金。但是，我們的估算基於可能被證明是錯誤的假設，我們可能會比預期的更快地耗盡資本資源。

由於候選產品的研究、開發和商業化存在許多風險和不確定性，我們無法估計營運資金需求的確切金額。我們未來的資金需求將取決於許多因素，並可能因此而大幅增加，包括：

•
非臨牀和臨牀開發活動的時間、成本和進展；
•
提交監管文件的成本和監管部門批准的時間；
•
我們決定開展的非臨牀和臨牀項目的數量和範圍；
•
我們未來可能與之簽訂合作和/或研發協議的各方的開發工作進展情況；
•
根據我們的諾華協議或任何未來的許可協議，里程碑和其他付款的時間和金額；
•
未來收購或發現候選產品的現金需求；
•
我們以優惠條件（如果有）與第三方建立和維持合作、戰略夥伴關係或營銷、分銷、許可或其他戰略安排的能力；
•
起訴和執行專利和其他知識產權索賠所涉及的費用；
•
第三方製造我們的候選產品的成本；
•
如果未來任何口服 KIT 抑制劑候選產品獲準銷售，則商業化活動的成本，包括營銷、銷售和分銷成本；
•
我們努力加強運營系統和僱用更多人員，包括支持開發候選產品的人員；以及
•
我們需要實施額外的內部系統和基礎設施，包括財務和報告系統，以履行我們作為上市公司的義務。

在我們未來可能開發的任何口服KIT抑制劑產品或開發候選產品方面，任何這些變量或其他變量的結果發生變化都可能顯著改變與我們的開發計劃相關的成本和時間。此外，我們的運營計劃將來可能會發生變化，我們可能需要額外的資金來滿足與此類運營計劃相關的運營需求和資本要求。

22

在我們能夠創造可觀的產品收入之前，我們預計將通過股票發行、債務融資或其他資本來源（可能包括合作、戰略聯盟或許可安排）相結合來為我們的現金需求提供資金。我們目前沒有信貸額度或承諾資本來源。我們可能無法以可接受的條件獲得足夠的額外資金，或者根本無法獲得足夠的額外資金。如果我們通過出售股權或可轉換債務證券籌集額外資金，則現有股東的所有權利益可能會被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他可能對此類股東的權利產生不利影響的優惠。債務融資（如果有）可能涉及包含限制性契約的協議，這些協議限制了我們採取具體行動的能力，例如承擔額外債務、進行資本支出或申報分紅，這可能會對我們開展業務的能力產生不利影響。如果我們通過與第三方的合作、戰略聯盟或許可安排籌集額外資金，我們可能不得不放棄對我們的技術、未來收入來源、研究項目或候選產品的寶貴權利，或者以可能對我們不利的條款授予許可。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資籌集額外資金，我們可能需要推遲、限制、減少或終止我們的產品開發或未來的商業化工作，或者授予開發和銷售我們本來希望自己開發和銷售的候選產品的權利。持續的 COVID-19 疫情或其他原因可能導致的全球經濟狀況惡化以及美國和全球信貸和金融市場的中斷和波動，我們籌集額外資金的能力可能會受到不利影響。由於與產品開發相關的許多風險和不確定性，因此無法保證我們能夠從運營活動中盈利或產生正現金流。

合同義務和其他承諾

諾華協議

根據諾華協議，我們可能會支付或有特許權使用費。由於根據我們與諾華簽訂的許可協議需要付款的活動的成果和時間的不確定性，我們目前支付的金額尚不固定或無法確定。我們需要為所有特許產品的銷售向諾華支付特許權使用費，此類特許權使用費百分比處於銷售額的中位數。迄今為止，我們尚未支付任何特許權使用費，因為我們沒有獲得商業批准的產品。有關許可協議和應付給諾華的特許權使用費的更多信息，請參閲本季度報告其他部分包含的未經審計的中期簡明合併財務報表附註5。

租賃義務

2022 年 10 月 21 日，公司簽訂了兩份單獨的租賃協議，一份針對位於馬薩諸塞州劍橋的辦公空間或《劍橋租賃協議》，另一項針對位於加利福尼亞州舊金山的辦公空間或《舊金山租賃協議》。《劍橋租賃協議》和《舊金山租賃協議》均於 2022 年 12 月生效，初始期限均為 63 個月。劍橋租賃協議初始期限內到期的租金總額估計約為400萬美元，舊金山租賃協議初始期應付的租金總額估計約為180萬美元。有關租賃義務的更多信息，請參閲本季度報告其他部分包含的未經審計的中期簡明合併財務報表附註11。

購買和其他義務

我們在正常業務過程中與 CRO、CDMO 和其他第三方供應商簽訂合同，進行非臨牀研究和測試、臨牀試驗以及測試和製造服務。大多數合同不包含最低購買承諾，我們可以在書面通知後取消。取消時應付的款項包括為提供的服務支付的款項或產生的費用，包括在取消之日起一年內我們提供的服務的不可取消義務。

23

關鍵會計政策

本管理層的討論和分析基於我們未經審計的中期簡明合併財務報表，該報表是根據美國公認的會計原則或公認會計原則編制的。編制簡明合併財務報表和相關披露要求我們做出影響報告期內報告的資產、負債和支出金額以及相關披露的判斷和估計。我們的關鍵會計政策在 “管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析” 的標題下進行了描述，該報告包含在我們截至2022年12月31日的10-K表年度報告中，該報告已於2023年3月29日提交給美國證券交易委員會。與我們在截至2022年12月31日的10-K表年度報告中披露的相比，截至2023年3月31日，我們的關鍵會計政策沒有發生重大變化。

財務報告的內部控制

公司對財務報告的內部控制是由公司首席執行官和首席財務官或履行類似職能的人員設計或監督的程序，由公司的董事會、管理層和其他人員實施，目的是為財務報告的可靠性和根據公認的會計原則編制財務報表提供合理的保證。重大缺陷是指財務報告內部控制的重大缺陷或重大缺陷的組合，以致年度或中期財務報表的重大錯報有合理的可能性無法及時預防或發現。

在編制截至2021年12月31日的年度合併財務報表時，我們發現財務報告的內部控制存在重大缺陷。重大弱點尚未得到完全糾正，在我們編制截至2022年12月31日的財務報表時，同樣的弱點仍然存在。我們發現的重大弱點與缺乏職責分離、會計軟件存在某些系統限制以及總體控制環境有關，因為我們沒有足夠的內部資源具備適當的會計和財務知識和專業知識，無法圍繞財務報告流程設計、實施、記錄和實施有效的內部控制。

我們正在採取旨在改善財務報告內部控制的措施，以補救這一重大弱點，包括使我們的流程和內部控制文件正規化，加強財務管理層的監督審查；僱用更多合格的會計和財務人員，聘請財務顧問，以便能夠對財務報告實施內部控制，並在會計和財務人員之間進行職責分離。此外，我們還實施了一個會計軟件系統，其設計和功能可以分離不兼容的會計職責，我們目前預計該系統將在2023財年全面實施。

在我們實施這些措施的同時，我們無法向您保證，這些努力將及時或根本糾正我們的實質性弱點和重大缺陷，也無法防止將來重報我們的財務報表。如果我們無法成功修復我們的重大弱點，或發現未來的任何重大缺陷或重大弱點，我們的財務報告的準確性和時機可能會受到不利影響，我們可能無法遵守證券法關於及時提交定期報告的要求，普通股的市場價格可能會因此下跌。

新興成長型公司和小型申報公司地位

根據2012年《Jumpstart Our Business Startups Act》（JOBS Act）第107（b）條，“新興成長型公司” 可以推遲採用新的或經修訂的會計準則，直到這些準則適用於私營公司。我們選擇這項豁免是為了推遲採用新的或經修訂的會計準則，直到這些準則適用於私營公司為止。在允許的情況下，我們很早就採用了某些標準，如本季度報告其他部分所包含的簡明合併財務報表附註2所述。因此，我們的簡明合併財務報表可能無法與截至上市公司生效日遵守新的或修訂後的會計公告的公司相提並論。我們將繼續保持 “新興成長型公司”，直到以下最早日期：（i）2027年12月31日；（ii）年總收入等於或超過12.35億美元的財年的最後一天；（iii）我們在過去三年中發行超過10億美元的不可轉換債務的日期；或（iv）我們被視為大型加速融資的日期根據美國證券交易委員會的規則。

24

我們也是一家 “規模較小的申報公司”，這意味着在最近結束的財年中，非關聯公司持有的股票的市值加上我們因首次公開募股而獲得的擬議總收益低於7億美元，我們的年收入低於1億美元。我們將繼續成為一家規模較小的申報公司，直到 (i) 非關聯公司持有的股票的市值超過2.5億美元，或者 (ii) 在最近結束的財年中，我們的年收入超過1億美元，非關聯公司持有的股票的市值超過7億美元。

如果我們在不再是新興成長型公司時是一家規模較小的申報公司，那麼我們可能會繼續依賴小型申報公司可獲得的某些披露要求的豁免。具體而言，作為一家規模較小的申報公司，我們可能會選擇在10-K表年度報告中僅提供最近兩個財年的經審計財務報表，與新興成長型公司類似，小型申報公司減少了高管薪酬的披露義務。

最近的會計公告

我們已經審查了最近發佈的所有會計公告，並確定，除本季度報告其他地方包含的未經審計的中期簡明合併財務報表附註2中披露的外，此類準則對我們的財務報表沒有重大影響，也不適用於我們的運營。

25

 

第 3 項。 關於市場風險的定量和定性披露。

利率風險

我們面臨的主要市場風險是利率敏感度，利率敏感度受到美國總體利率水平變化的影響，特別是因為我們的現金等價物是標準支票賬户和投資於美國國債的貨幣市場基金中持有的金額。利息收入對總體利率水平的變化很敏感。但是，由於我們的現金等價物的到期日很短，我們認為，在所提出的任何期限內，假設利率上漲或下降100個基點不會對本季度報告其他地方包含的簡明合併財務報表產生重大影響。

截至2023年3月31日，我們沒有未償債務，因此沒有面臨相關的利率風險。

外幣兑換風險

目前，我們所有的員工和業務都位於美國，我們的費用通常以美元計價。因此，我們目前沒有面臨與外幣匯率變動相關的重大市場風險。但是，我們已經與非美國供應商簽訂了合同，並可能繼續與這些供應商簽訂合同，我們可能會以當地貨幣付款。我們的業務將來可能會受到外幣匯率波動的影響。迄今為止，外幣交易的損益對我們的財務報表並不重要，我們也沒有關於外幣的正式套期保值計劃。我們認為，在所列的任何時期內，假設匯率上漲或下降100個基點不會對本季度報告其他部分包含的簡明合併財務報表產生重大影響。

通貨膨脹的影響

通貨膨脹通常通過增加我們的勞動力成本和臨牀試驗成本來影響我們。儘管我們認為通貨膨脹迄今為止沒有對我們的財務狀況或經營業績產生重大影響，但由於會影響進行臨牀試驗的成本、我們為吸引和留住合格人員而產生的人力成本以及其他運營成本，我們可能會在不久的將來受到一些影響（尤其是在通貨膨脹率繼續上升的情況下）。通貨膨脹成本可能會對我們的業務、財務狀況和經營業績產生不利影響。

第 4 項。 控制和程序。

評估披露控制和程序

截至2023年3月31日，管理層在我們的首席執行官兼首席財務和會計官的參與下，對《交易法》第13a-15（e）條和第15d-15（e）條中定義的披露控制和程序的有效性進行了評估。我們的披露控制和程序旨在確保在我們根據《交易法》提交或提交的報告中要求披露的信息在美國證券交易委員會規則和表格規定的期限內得到記錄、處理、彙總和報告，並收集此類信息並傳達給我們的管理層，包括首席執行官和首席財務和會計官，以便及時就所需的披露做出決定。任何控制和程序，無論設計和運作多麼良好，都只能為實現預期的控制目標提供合理的保證，管理層在評估可能的控制和程序的成本效益關係時必須運用其判斷。根據這項評估，我們的首席執行官兼首席財務和會計官得出結論，截至2023年3月31日，由於下述重大缺陷，我們的披露控制和程序在合理的保證水平上沒有奏效。

在編制截至2021年12月31日的年度合併財務報表時，我們發現財務報告的內部控制存在重大缺陷。我們發現的重大弱點與缺乏職責分離、會計軟件和整體控制環境中的某些系統限制有關，因為我們沒有足夠的內部資源具備適當的會計和財務知識和專業知識，無法圍繞財務報告流程設計、實施、記錄和實施有效的內部控制。在我們編制截至2022年12月31日的年度財務報表時，實質性弱點仍然存在，截至2023年3月31日仍未得到修復。
 

26

 

在截至2022年12月31日的年度中，我們的管理團隊實施了旨在改善我們對財務報告的內部控制的措施，包括正式制定許多流程和內部控制文件；加強財務管理層的監督審查；僱用更多合格的會計和財務人員；聘請財務顧問以實現對財務報告的內部控制以及會計和財務人員之間的職責分離。此外，我們還實施了一個會計軟件系統，其設計和功能可以分離不兼容的會計職責，我們目前預計該系統將在2023財年全面實施。

我們的管理層致力於維護強大的內部控制環境，並正在制定補救計劃以解決上述重大缺陷。

財務報告內部控制的變化

管理層確定，截至2023年3月31日，我們對財務報告的內部控制（定義見《交易法》第13a-15（f）條和第15d-15（f）條），沒有發生對我們財務報告的內部控制產生重大影響或合理可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響的變化。

27

 

第二部分——其他信息

我們可能會不時參與正常業務過程中出現的法律訴訟。我們目前沒有參與任何管理層認為會對我們的業務產生重大不利影響的法律訴訟。無論結果如何，由於辯護和和解成本、管理資源分流、負面宣傳和聲譽損害，訴訟都可能對我們產生不利影響。

第 1A 項。風險因素。

投資我們的普通股涉及高度的風險。在決定投資我們的普通股之前，您應仔細考慮下述風險以及本季度報告中包含的其他信息，包括標題為 “管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析” 的部分以及我們的簡明合併財務報表和本季度報告其他地方包含的相關附註。我們無法向您保證以下討論的任何事件都不會發生。這些事件可能會對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大和不利影響。如果發生這種情況，我們普通股的交易價格可能會下跌，你可能會損失全部或部分投資。

與我們的財務狀況、有限的運營歷史和額外資本需求相關的風險

我們的運營歷史有限，尚未完成第一階段以外的任何臨牀試驗，也沒有任何候選產品獲準進行商業銷售。自成立以來，我們有大量淨虧損的歷史，預計在可預見的將來將繼續蒙受重大損失。

我們是一家生物製藥公司，運營歷史有限，可以作為您的投資決策的基礎。我們於2019年開始運營，我們之前或任何未來的口服KIT抑制劑候選產品均未完成超過1階段的臨牀試驗，也未獲準商業銷售。生物製藥產品開發是一項高度投機性的工作，因為它需要大量的前期資本支出，並且存在重大風險，即任何潛在的候選產品都無法表現出足夠的效果或可接受的安全性，無法獲得監管部門的批准或變得具有商業可行性。

自成立以來，我們基本上將所有精力和財務資源集中在開發之前的候選產品 THB001 上。2022 年 12 月，我們宣佈停止針對慢性誘導性蕁麻疹的先前候選產品 THB001 的 1b 期臨牀試驗，此前在第一劑量隊列中觀察到兩名患者出現無症狀的肝轉氨炎。我們尚未證明有能力成功完成任何後期試驗、獲得上市批准、製造商業規模產品或安排第三方代表我們這樣做，或者開展成功產品商業化所必需的銷售和營銷活動。因此，與我們的運營歷史更長相比，您可能更難準確評估我們迄今為止的業務表現或預測我們的生存能力。

自成立以來，我們在每個報告期內都蒙受了可觀的淨虧損，迄今尚未產生任何收入，並且主要通過首次公開募股完成之前的私募優先股以及首次公開募股的淨收益為我們的運營提供資金。在截至2023年3月31日的三個月和截至2022年12月31日的年度中，我們的淨虧損分別為910萬美元和3520萬美元。截至2023年3月31日，我們的累計赤字為9,250萬美元。實際上，我們所有的損失都是由與我們的研發計劃相關的費用以及與我們的運營相關的一般和管理費用造成的。我們預計在可預見的將來會蒙受重大損失，隨着我們繼續研究和開發任何未來的候選產品，這些損失將增加。我們蒙受的淨虧損可能會在每個季度和逐年之間波動很大，因此，對我們的經營業績進行逐期比較可能無法很好地表明我們的未來表現。

我們預計，如果我們：

•
通過非臨牀研究和臨牀開發推進任何未來的候選產品；
•
發現和開發新的口服 KIT 抑制劑候選產品；
•
獲取、擴大、維護、捍衞和執行我們的知識產權組合；
•
製造或已經制造過任何未來口服 KIT 抑制劑候選產品的非臨牀、臨牀和潛在商業供應；

28

 

•
為未來的任何口服 KIT 抑制劑候選產品尋求監管部門的批准；
•
如果獲得批准，建立銷售、營銷和分銷基礎設施，將未來的任何口服KIT抑制劑候選產品商業化；
•
識別其他化合物或候選產品，並通過許可證從第三方獲得這些化合物或候選產品的權利；
•
僱用更多的臨牀、科學和管理人員以及行政人員，以支持我們的業務增長；
•
增加業務、財務和管理信息系統和人員；
•
承擔與上市公司運營相關的額外法律、會計和其他費用；
•
在美國和我們已經計劃或有活躍臨牀試驗場所以及我們的第三方合同開發和製造組織或 CDMO 運營的其他國家，出現了與持續的 COVID-19 疫情相關的延遲；以及
•
建立許可證、合作或戰略夥伴關係。

即使我們成功地將一種或多種候選產品商業化，我們仍可能繼續承擔大量的研發費用和其他支出來開發和銷售其他候選產品。我們可能會遇到不可預見的費用、困難、複雜情況、延誤和其他未知因素，這些因素可能會對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生不利影響。我們未來虧損的規模將部分取決於我們支出的未來增長率以及我們創造收入的能力（如果有）。我們之前的虧損和預期的未來虧損已經並將繼續對我們的股東權益和營運資金產生不利影響。

我們從未創造過收入，可能永遠不會從產品銷售中獲得任何收入，也可能永遠不會盈利。

我們實現和保持盈利的能力取決於我們創造收入的能力。除非我們能夠單獨或與合作者一起獲得監管部門的批准併成功將我們可能開發的任何口服KIT抑制劑候選產品商業化，否則我們預計不會產生可觀的收入（如果有的話）。成功的商業化需要實現許多關鍵里程碑，包括在臨牀試驗中證明安全性和有效性，獲得監管機構，包括營銷，這些候選產品的批准，製造、營銷和銷售我們或任何未來的合作者可能獲得監管部門批准的產品，滿足任何上市後要求，以及從私人保險或政府付款人那裏獲得未來任何候選產品的報銷。由於與這些活動相關的不確定性和風險，我們無法準確、準確地預測收入的時間和金額（如果有）、進一步虧損的程度或我們是否或何時可能實現盈利。我們和任何未來的合作者可能永遠無法在這些活動中取得成功，即使我們成功或未來的任何合作者成功了，我們也可能永遠無法創造足以實現盈利的收入。即使我們確實實現了盈利，我們也可能無法維持或增加季度或每年的盈利能力。此外，如果FDA、EMA或任何類似的外國監管機構要求我們在目前預期的臨牀試驗之外進行臨牀試驗，或者在完成臨牀試驗或未來任何口服KIT抑制劑候選產品的開發方面出現任何延遲，我們的費用可能會增加。

我們未能實現和保持盈利將降低我們公司的價值，壓低普通股的市場價格，並可能削弱我們籌集資金、擴大業務或繼續運營的能力。如果我們像過去一樣繼續遭受損失，投資者可能無法獲得任何投資回報，並可能損失全部投資。

我們將需要大量額外資金來實現我們的業務目標，而這些目標可能無法以可接受的條件獲得，或者根本無法獲得。未能在需要時獲得必要的資金可能會迫使我們推遲、限制或終止我們的產品開發計劃、商業化工作或其他業務。

識別和開發潛在候選產品以及進行非臨牀和臨牀研究是一個耗時、資本密集且不確定的過程，需要數年才能完成。如果未來有任何口服 KIT 抑制劑候選產品進入並通過非臨牀研究和臨牀試驗（視情況而定）取得進展，我們將需要大量額外資金來擴大或建立我們的開發、監管、製造、營銷和銷售能力。自成立以來，我們已經使用大量現金來開發我們之前的候選產品 THB001，並且需要大量資金來對未來的任何口服 KIT 抑制劑候選產品進行進一步的研發和非臨牀測試和臨牀試驗，為未來的任何口服 KIT 抑制劑候選產品尋求監管部門的批准，以及製造和銷售已獲準商業銷售的產品（如果有）。此外，我們預計將產生與上市公司運營相關的額外成本。見 “作為上市公司運營，我們將承擔更多的成本，我們的管理層將被要求將大量時間投入到新的合規舉措和公司治理實踐上。”因此，我們將需要為我們的持續運營獲得大量額外資金。

29

 

未來任何口服 KIT 抑制劑候選產品的非臨牀研究和臨牀試驗都需要大量資金才能完成。截至2023年3月31日，我們擁有2.822億美元的現金及現金等價物。根據我們目前的運營計劃，我們認為我們現有的現金和現金等價物將足以為至少未來十二個月的運營支出和資本支出需求提供資金。但是，我們未來的資本需求以及我們預計現有資源用於支持我們的運營、為業務的持續增長提供資金、研發候選產品或以其他方式應對競爭壓力的期限可能與我們的預期有很大差異，我們可能需要比計劃更快地尋求額外資金。此外，即使我們認為我們有足夠的資金用於當前或未來的運營計劃，我們也可能會出於有利的市場條件或戰略考慮尋求額外的資本。我們的每月支出水平因新的和正在進行的研發以及其他公司活動而異。由於與成功研發任何未來候選產品相關的時間和活動的長短非常不確定，因此我們無法估計開發經批准的產品以及任何營銷和商業化活動所需的實際資金。我們對未來任何候選產品的未來資金需求以及我們持續的短期和長期運營將取決於許多因素，包括但不限於：

•
非臨牀和臨牀開發活動的時間、成本和進展；
•
提交監管文件的成本和監管部門批准的時間；
•
我們決定開展的非臨牀和臨牀項目的數量和範圍；
•
我們未來可能與之簽訂合作和/或研發協議的各方的開發工作進展情況；
•
根據我們的諾華協議或任何未來的許可協議，里程碑和其他付款的時間和金額；
•
未來收購或發現候選產品的現金需求；
•
我們以優惠條件（如果有）與第三方建立和維持合作、戰略夥伴關係或營銷、分銷、許可或其他戰略安排的能力；
•
我們有能力獲得足夠的市場認可度、足夠的保險範圍和第三方付款人的報銷，以及為任何經批准的候選產品獲得足夠的市場份額和收入；
•
起訴和執行專利和其他知識產權索賠所涉及的費用；第三方製造候選產品的成本；
•
如果未來任何口服 KIT 抑制劑候選產品獲準銷售，則商業化活動的成本，包括營銷、銷售和分銷成本；
•
硅谷銀行（SVB）關閉後，科技和生命科學行業的資本可用性，以及其他金融機構的流動性問題；
•
我們努力加強運營系統和僱用更多人員，包括支持開發候選產品的人員；
•
持續的 COVID-19 疫情對我們業務的持續影響；以及
•
我們需要實施額外的內部系統和基礎設施，包括財務和報告系統，以履行我們作為上市公司的義務。

如果我們無法及時或以可接受的條件獲得資金，我們可能不得不推遲、減少或終止我們的研發計劃和非臨牀研究或臨牀試驗，限制戰略機會或裁減員工或其他公司重組活動。我們預計在可預見的將來（如果有的話）不會從商業產品的銷售或許可產品的特許權使用費中獲得收入，在任何情況下，也不會在未來的任何口服KIT抑制劑候選產品經過臨牀測試、批准商業化併成功上市（如果有的話）之前實現收入。

我們將需要在未來尋求額外資金，目前打算通過公開或私募股權發行或債務融資、信貸或貸款便利、額外的許可協議和/或合作，或其中一種或多種資金來源的組合來尋求額外資金。如果我們通過發行股票證券籌集額外資金，我們的股東將遭受稀釋，任何融資條款都可能對股東的權利產生不利影響。此外，作為向我們提供額外資金的條件，未來的投資者可能會要求並可能獲得高於現有股東的權利。我們未來的債務融資，如果有的話，可能會涉及限制性契約，限制我們開展未來業務活動的靈活性，而且，如果破產，債務持有人將在我們的股權證券持有人獲得公司資產的任何分配之前獲得償還。如果我們通過與第三方的許可或合作安排籌集額外資金，我們可能不得不放棄任何未來口服 KIT 抑制劑候選產品的寶貴權利，或者以對我們不利的條款授予許可。我們還可能被要求在比原本可取的更早階段為候選產品尋找合作者，或者放棄對我們本來會尋求開發或商業化的候選產品或技術的權利。未能在需要時以可接受的條件獲得資金，或者根本無法獲得資金，可能會迫使我們推遲、限制或終止任何未來候選產品的產品開發和商業化，這可能會對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大和不利影響。

30

 

影響金融服務行業的不利事態發展，例如涉及金融機構或交易對手的流動性、違約或不履約的實際事件或擔憂，可能會對我們當前和預計的業務運營及其財務狀況和經營業績產生不利影響。

影響金融機構的不利事態發展，例如傳聞中的或實際發生的涉及流動性的事件，過去和將來都可能導致整個市場的流動性問題。例如，2023年3月10日，加州金融保護與創新部關閉了SVB，該部任命聯邦存款保險公司（FDIC）為接管人。同樣，2023年3月12日，Signature Bank和Silvergate Capital Corp. 也分別進入了破產管理階段。財政部、美聯儲和聯邦存款保險公司於2023年3月12日發佈聯合聲明，稱SVB的所有存款人將在2023年3月13日獲得其所有資金，包括未投保存款賬户中的資金、信用協議下的借款人、信用證以及與SVB、Signature Bank或聯邦存款保險公司接管的任何其他金融機構持有的某些其他金融工具。美國財政部、聯邦存款保險公司和聯邦儲備委員會宣佈了一項計劃，向由金融機構持有的某些此類政府證券擔保的金融機構提供高達250億美元的貸款，以降低出售此類工具可能造成損失的風險，對客户提款的廣泛要求或金融機構對即時流動性的其他流動性需求可能超過該計劃的能力。儘管我們不是SVB、Signature或目前處於破產管理狀態的任何其他金融機構的借款人或當事人，但如果我們未來的任何貸款人或任何此類工具的交易對手被置於破產管理狀態，我們可能無法獲得此類資金。

我們要麼以我們的名義持有絕大多數金融資產並將其託管在第三方金融機構，要麼將其轉移出SVB。儘管我們的流動性或當前和預計的業務運營、財務狀況或經營業績沒有受到任何不利影響，但在更廣泛的金融服務行業中，流動性問題仍然存在不確定性，我們的業務、業務合作伙伴或整個行業可能會受到我們目前無法預測的不利影響。通貨膨脹和利率的快速上升導致先前發行的政府證券的交易價值下降，利率低於當前市場利率。無法保證如果其他銀行或金融機構關閉，美國財政部、聯邦存款保險公司和聯邦儲備委員會將來會提供獲得未保險資金的機會，也無法保證它們會及時這樣做。

儘管我們根據我們認為必要或適當的方式評估我們的銀行關係，但我們、與我們直接簽訂信貸協議或安排的金融機構或整個金融服務行業或整個經濟等因素可能會嚴重影響我們獲得足以為當前和預計的未來業務運營提供資金或資本的資金來源和其他信貸安排。除其他外，這些因素可能包括諸如流動性限制或失靈、履行各種類型的金融、信貸或流動性協議或安排下的義務的能力、金融服務行業或金融市場的混亂或不穩定，或對金融服務行業公司前景的擔憂或負面期望等事件。這些因素可能涉及與我們有金融或業務關係的金融機構或金融服務行業公司，但也可能包括涉及金融市場或整個金融服務行業的因素。

涉及其中一個或多個因素的事件或疑慮的結果可能包括對我們當前和預計的業務運營、財務狀況和經營業績的各種重大和不利影響。這些可能包括但不限於以下內容：

•
存款或其他金融資產存取延遲，或未投保的存款或其他金融資產損失；
•
潛在或實際違反要求我們維持信用證或其他信用支持安排的合同義務的行為；或
•
終止現金管理安排和/或延遲獲得受現金管理安排約束的資金或實際損失資金。

此外，投資者對美國或國際金融體系的廣泛擔憂可能導致不太有利的商業融資條件，包括更高的利率或成本以及更嚴格的金融和運營契約，或者對獲得信貸和流動性來源的系統性限制，從而使我們更難以可接受的條件或根本無法獲得融資。除其他風險外，可用資金或獲得現金和流動性資源的任何減少都可能對我們履行運營費用、財務義務或履行其他義務的能力產生不利影響，導致違反我們的財務和/或合同義務或導致違反聯邦或州的工資和工時法。任何這些影響，或由上述因素或上述未描述的其他相關或類似因素產生的任何其他影響，都可能對我們的流動性以及我們當前和/或預計的業務運營、財務狀況和經營業績產生重大不利影響。

31

 

我們發現財務報告的內部控制存在重大缺陷。如果我們不糾正財務報告內部控制的重大弱點，或者我們未能建立和維持有效的內部控制，我們可能無法準確報告財務業績或及時提交定期報告，這可能會導致投資者對我們報告的財務信息失去信心，並可能導致普通股市場價格下跌。

對財務報告進行有效的內部控制對於我們及時提供可靠的財務報告是必要的。在編制截至2021年12月31日的年度合併財務報表時，我們發現財務報告的內部控制存在重大缺陷。重大弱點尚未得到完全糾正，在我們編制截至2022年12月31日的財務報表時，同樣的弱點仍然存在。重大缺陷是指財務報告內部控制的重大缺陷或重大缺陷的組合，以致年度或中期財務報表的重大錯報有合理的可能性無法及時預防或發現。我們發現的重大弱點與缺乏職責分離、會計軟件存在某些系統限制以及總體控制環境有關，因為我們沒有足夠的內部資源具備適當的會計和財務知識和專業知識，無法圍繞財務報告流程設計、實施、記錄和實施有效的內部控制。

在截至2022年12月31日的年度中，我們的管理團隊實施了旨在改善財務報告的內部控制的措施，以糾正這一重大弱點，包括正式制定我們的流程和內部控制文件，加強財務管理層的監督審查；僱用更多合格的會計和財務人員，聘請財務顧問，以實現對財務報告的內部控制以及會計和財務人員之間的職責分離。此外，我們還實施了一個會計軟件系統，其設計和功能可以分離不兼容的會計職責，我們目前預計該系統將在2023財年全面實施。

在我們實施這些措施的同時，我們無法向您保證，這些努力將及時或根本糾正我們的重大弱點和重大缺陷，也無法防止將來重報我們的財務報表。如果我們無法成功修復我們的重大弱點，或發現未來的任何重大缺陷或重大弱點，我們的財務報告的準確性和時機可能會受到不利影響，我們可能無法遵守證券法關於及時提交定期報告的要求，普通股的市場價格可能會因此下跌。

確保我們有足夠的內部財務和會計控制和程序，以便我們能夠及時編制準確的財務報表，是一項代價高昂且耗時的工作，需要經常重新評估。我們預計修復這些控制缺陷將產生額外成本，但無法保證我們的努力會取得成功或避免未來潛在的重大缺陷。我們對財務報告的內部控制程序旨在為財務報告的可靠性和根據公認的會計原則編制財務報表提供合理的保證。如果我們無法成功糾正財務報告內部控制中現有或未來的任何重大弱點，或者如果我們發現任何其他重大弱點，則財務報告的準確性和時機可能會受到不利影響，除了適用的證券交易所上市要求外，我們可能無法遵守證券法關於及時提交定期報告的要求，投資者可能會對我們的財務報告失去信心，我們的股價可能會因此下跌。我們也可能成為納斯達克、證券交易委員會、SEC 或其他監管機構的調查對象。未能糾正我們在財務報告內部控制方面的任何重大缺陷，或者未能實施或維持上市公司要求的其他有效控制制度，也可能限制我們未來進入資本市場的機會。此外，投資者認為我們的內部控制不充分或我們無法及時出具準確的財務報表，這可能會損害我們的股價，使我們更難向新老客户有效推銷和銷售我們的產品。

與發現、開發和商業化相關的風險

我們未來的業績在很大程度上取決於我們識別和開發未來候選產品的能力。

我們未來的表現在很大程度上取決於我們能否及時識別和開發未來的口服 KIT 抑制劑候選產品，獲得監管部門的批准，然後成功商業化未來的口服 KIT 抑制劑候選產品。我們的開發工作還處於初期階段，我們於 2022 年 12 月宣佈停止針對慢性誘發性蕁麻疹的先前候選產品 THB001 的 1b 期試驗。儘管我們正在為研發活動投入大量資源，但我們尚未確定其他口服 KIT 抑制劑候選產品。目前，我們在任何司法管轄區都沒有獲準銷售的產品。無法保證我們未來開發的任何口服 KIT 抑制劑候選產品將在臨牀試驗中取得成功或獲得監管部門的批准。

32

 

我們計劃尋求監管部門的批准，以便在美國、歐盟和包括英國和日本在內的部分外國，將未來的口服 KIT 抑制劑候選產品商業化。為了獲得其他國家的單獨監管批准，我們必須遵守這些國家在安全性和有效性方面的眾多不同監管要求。除其他外，其他國家也有自己的法規，管理臨牀試驗和商業銷售，以及未來任何口服KIT抑制劑候選產品的定價和分銷，我們將需要花費大量資源來獲得監管部門的批准（可能不會成功），並遵守這些司法管轄區的現行法規。

我們創造產品收入的能力將在很大程度上取決於未來候選產品的成功開發和商業化，而我們預計這種收入將持續很多年（如果有的話）。未來候選產品的成功將取決於多個因素，包括以下因素：

•
成功完成必要的非臨牀研究，以便啟動臨牀試驗；
•
美國食品藥品管理局接受 IND 或外國監管機構為我們未來在研候選產品的臨牀試驗提交的其他類似臨牀試驗申請；
•
註冊患者並完成我們的臨牀試驗；
•
成功完成風險/收益狀況良好的臨牀試驗；
•
獲得開發未來任何口服 KIT 抑制劑候選產品所需的監管授權，並獲得商業化批准；
•
與第三方製造商建立和維持安排；
•
能夠進行藥品製造並維持符合不同司法管轄區規格的藥物的穩定供應；
•
獲得並維護未來任何候選產品及其組件和相關申請的專利和商業祕密保護以及非專利專有權；
•
執行和捍衞我們的知識產權和索賠；
•
為未來任何口服 KIT 抑制劑候選產品的預期適應症實現理想的治療特性；
•
如果獲得批准，將來任何口服KIT抑制劑候選產品啟動商業銷售，無論是單獨銷售還是與第三方合作；
•
接受任何未來的口服 KIT 抑制劑候選產品，如果獲得批准，則會被患者、醫學界和第三方付款人接受；
•
解決因與持續的 COVID-19 疫情或其他重大自然災害或重大政治事件相關的因素而導致的臨牀試驗延誤問題；
•
與其他療法有效競爭；以及
•
通過臨牀試驗和監管部門批准後，保持未來任何口服 KIT 抑制劑候選產品的可接受的安全性。

其中許多因素是我們無法控制的，即使我們花費了大量時間和資源尋求此類批准，我們之前或未來的口服 KIT 抑制劑候選產品也可能無法獲得監管部門的批准。如果我們不能及時或根本實現其中一個或多個因素，我們可能會遇到嚴重的延誤或無法成功將任何候選產品商業化，這將對我們的業務造成重大損害。

如果我們未能在我們宣佈和預期的時間範圍內實現預期的開發目標，則未來任何候選產品的商業化可能會延遲，因此，我們的股價可能會下跌，您可能會損失全部或部分投資。

我們會不時估計實現各種科學、臨牀、監管和其他產品開發目標的預期時間，我們有時將其稱為里程碑。這些里程碑可能包括科學研究和臨牀試驗的開始或完成以及監管文件的提交。我們可能會不時公開宣佈其中一些里程碑的預期時間。所有這些里程碑現在和將來都基於許多假設。與我們的估計相比，這些里程碑的實際時間可能會有很大差異，在某些情況下，這是由於我們無法控制的原因。如果我們沒有達到公開宣佈的這些里程碑，或者根本沒有實現任何未來口服KIT抑制劑候選產品的商業化都可能被推遲或永遠無法實現，因此，我們的股價可能會下跌。我們的股價和公司價值的下跌可能導致您損失全部或部分投資。

33

 

藥物開發是一個漫長而昂貴的過程，臨牀測試的結果本質上是不確定的，早期研究和試驗的結果可能無法預測未來的試驗結果。在完成口服 KIT 抑制劑或任何未來候選產品的開發和商業化方面，我們可能會產生額外成本或延遲，或者最終無法完成。

我們目前沒有任何臨牀開發中的候選產品。2022 年 12 月，我們宣佈停止針對慢性誘導性蕁麻疹的先前候選產品 THB001 的 1b 期臨牀試驗，此前在第一劑量隊列中觀察到兩名患者出現無症狀的肝轉氨炎。無法預測未來任何口服KIT抑制劑候選產品何時或是否會被證明對人體有效和安全，或者是否會獲得監管部門的批准。為了獲得將任何候選產品商業化所需的監管部門批准，我們必須通過廣泛的非臨牀研究和漫長、複雜和昂貴的臨牀試驗，證明我們的候選產品對人體是安全有效的。臨牀測試可能需要很多年才能完成，其結果本質上是不確定的。在臨牀試驗過程中的任何時候都可能發生失敗。未來任何口服 KIT 抑制劑候選產品的非臨牀研究和早期臨牀試驗的結果可能無法預測後期臨牀試驗的結果。我們可能無法確定適用的監管機構認為具有臨牀意義的臨牀終點，並且臨牀試驗在測試的任何階段都可能失敗。早期臨牀試驗和後期臨牀試驗之間的試驗設計差異使得很難將早期臨牀試驗的結果推斷到後來的臨牀試驗。此外，臨牀數據往往容易受到不同的解釋和分析，許多認為其候選產品在臨牀試驗中表現令人滿意的公司卻未能獲得其產品的上市批准。儘管先前的試驗取得了可喜的結果，但由於缺乏療效或不利的安全性，生物製藥行業的許多公司在候選產品的高級臨牀試驗中遭受了重大挫折。進入臨牀試驗的候選產品的失敗率通常很高。大多數開始臨牀試驗的候選產品從未被批准為產品，也無法保證我們未來的任何臨牀試驗最終會成功，也無法保證任何未來的口服 KIT 抑制劑候選產品的臨牀開發。

我們或任何未來的合作者在啟動或完成臨牀試驗方面可能會遇到延遲。我們或任何未來的合作者還可能在未來可能進行的任何臨牀試驗期間或由於這些試驗而遇到許多不可預見的事件，這些事件可能會延遲或阻礙我們獲得上市批准或將未來的任何口服 KIT 抑制劑候選產品商業化的能力，包括：

•
監管機構或機構審查委員會，或IRB，FDA或倫理委員會不得授權我們或我們的研究人員在潛在的試驗場所開始臨牀試驗或進行臨牀試驗，也不得停止或暫停正在進行的臨牀試驗；
•
在與潛在的試驗場所和潛在的合同研究組織或 CRO 就可接受的條款達成協議方面，我們可能會遇到延遲或無法達成協議，協議的條款可能會有廣泛的談判，不同的 CRO 和試驗場所之間可能會有很大差異；
•
臨牀試驗地點偏離試驗方案或退出試驗；
•
任何候選產品的臨牀試驗可能無法顯示出安全性或有效性，產生陰性或不確定的結果，我們可能會決定或監管機構可能要求我們進行額外的非臨牀研究或臨牀試驗，或者我們可能決定放棄產品開發計劃；
•
任何候選產品的臨牀試驗所需的患者人數可能超過我們的預期，這些臨牀試驗的註冊人數可能比我們預期的要慢，或者患者可能退出這些臨牀試驗或未能以比我們預期的更高的速度返回治療後隨訪；
•
我們的第三方承包商可能未能遵守監管要求或及時履行對我們的合同義務，或者可能偏離臨牀試驗協議或退出試驗，這可能需要我們增加新的臨牀試驗場所或研究人員；
•
我們可能會出於各種原因選擇或監管機構、IRB 或倫理委員會可能要求我們或我們的研究人員暫停或終止臨牀研究或試驗，包括不遵守監管要求或發現我們的試驗參與者面臨不可接受的健康風險；
•
未來任何口服KIT抑制劑候選產品的臨牀試驗成本可能高於我們的預期；
•
未來任何口服 KIT 抑制劑候選產品或對任何未來候選產品進行臨牀試驗所需的其他材料的質量可能不足以啟動或完成特定的臨牀試驗；
•
我們無法生產足夠數量的未來用於臨牀試驗的口服 KIT 抑制劑候選產品；
•
我們無法滿足適合用於臨牀試驗和商業應用的藥物規格；

34

 

•
其他療法的臨牀測試報告可能會引發對未來任何口服 KIT 抑制劑候選產品的安全性或有效性問題；
•
我們未能根據候選產品的臨牀或非臨牀數據，以及從與未來任何口服 KIT 抑制劑候選產品相同類別的其他分子中得出的數據，為候選產品建立適當的安全概況；以及
•
在允許我們啟動臨牀試驗之前，FDA、EMA或其他監管機構可能會要求我們提交額外數據，例如長期毒理學研究或施加其他要求。

患者入組是決定臨牀試驗時間的重要因素，受許多因素的影響，包括患者羣體的規模和性質、我們註冊的臨牀場所的數量和地點、患者與臨牀地點的距離、試驗的資格和排除標準、臨牀試驗的設計、無法獲得和維持患者同意、已註冊參與者在完成前退出的風險、競爭的臨牀試驗以及臨牀醫生和患者對潛在的優勢正在研究的候選產品與其他可用療法有關，包括任何可能獲準用於我們正在研究的適應症的新藥或治療性生物製劑。此外，我們將來可能會依靠合作者、CRO 和臨牀試驗機構來確保我們未來的臨牀試驗（包括患者註冊流程）的正確和及時地進行，而且我們對他們表現的影響有限。此外，如果主治醫生遇到未解決的倫理問題，即讓患者參加未來任何口服 KIT 抑制劑候選產品的臨牀試驗，而不是開出已確立安全性和有效性的現有療法的處方，我們可能會遇到延誤。

如果我們、正在進行此類試驗的機構的IRB或FDA、EMA或其他監管機構暫停或終止一項臨牀試驗，或者如果數據安全監測委員會或DSMB建議暫停或終止此類試驗的臨牀試驗，我們也可能會遇到延遲。可能由於多種因素而暫停或終止，包括未能按照監管要求或我們的臨牀協議進行臨牀試驗，FDA、EMA或其他監管機構對臨牀試驗操作或試驗場所的檢查導致臨牀暫停、不可預見的安全問題或不良副作用、未能證明使用產品或治療的好處、未能確定或實現有臨牀意義的試驗終點、政府法規的變化或行政行動或缺乏足夠的資金來繼續進行臨牀試驗。由於中期結果不明確或陰性，臨牀研究也可能被推遲或終止。導致或導致臨牀試驗延遲開始或完成的許多因素最終也可能導致監管部門拒絕批准任何未來的口服 KIT 抑制劑候選產品。此外，FDA、EMA或其他監管機構可能不同意我們的臨牀試驗設計和我們對臨牀試驗數據的解釋，或者即使在對我們的臨牀試驗設計進行了審查和評論之後，也可能更改批准要求。

如果我們在臨牀測試或上市批准方面遇到延遲，我們的產品開發成本將增加。我們不知道我們的任何臨牀試驗是否會按計劃開始，是否需要重組或按計劃完成，或者根本不知道。嚴重的臨牀試驗延誤還可能縮短我們可能擁有將未來任何口服KIT抑制劑候選產品商業化的專有權利的期限，並可能使我們的競爭對手在我們之前將產品推向市場，這可能會削弱我們成功將任何未來口服KIT抑制劑候選產品商業化的能力，損害我們的業務和運營業績。我們臨牀開發計劃的任何延誤都可能嚴重損害我們的業務、財務狀況、經營業績和前景。

非臨牀研究和早期臨牀試驗的結果可能無法預測未來臨牀試驗的結果。

非臨牀研究和早期臨牀試驗的結果可能無法預測後期臨牀試驗的成功，也不能預測臨牀試驗的中期結果。製藥和生物技術行業的許多公司在早期開發中取得積極成果後，在後期臨牀試驗中遭受了重大挫折，我們也曾面臨過類似的挫折，將來可能面臨類似的挫折。臨牀試驗的設計可以決定其結果是否支持產品的批准，在臨牀試驗取得良好進展之前，臨牀試驗設計中的缺陷可能不會顯而易見。我們在設計臨牀試驗方面的經驗有限，可能無法設計和執行臨牀試驗，以支持未來口服 KIT 抑制劑候選產品的上市批准。此外，非臨牀和臨牀數據通常容易受到不同的解釋和分析。許多認為其候選產品在非臨牀研究和臨牀試驗中表現令人滿意的公司仍未能獲得候選產品的上市批准。即使我們認為未來任何口服KIT抑制劑候選產品的臨牀試驗結果值得上市批准，FDA、EMA或類似的外國監管機構也可能不同意，也可能不會批准任何未來的口服KIT抑制劑候選產品的上市批准。

在某些情況下，由於多種因素，包括方案中規定的試驗程序的變化、患者羣體規模和類型的差異、給藥方案和其他臨牀試驗方案的變化以及對給藥方案和其他臨牀試驗方案的變化以及臨牀試驗患者的退學率，同一候選產品的不同臨牀試驗之間的安全性或有效性結果可能存在顯著差異。如果我們在未來任何口服KIT抑制劑候選產品的臨牀試驗中未能獲得積極結果，則此類候選產品的開發時間表以及監管部門的批准和商業化前景以及相應的業務和財務前景將受到負面影響。

35

 

隨着越來越多的患者數據可用，我們不時公佈或發佈的臨牀試驗的初步、初步或中期數據可能會發生變化，並且需要接受審計和驗證程序，這可能會導致最終數據的重大變化。

我們可能會不時發佈初步或頭條數據，或者來自我們臨牀試驗的計劃中期分析的數據。初步數據或主要數據仍需接受審計和驗證程序，這可能會導致最終數據與我們先前發佈的初步數據或主要數據存在重大差異。我們可能完成的臨牀試驗計劃中期分析的數據存在一種風險，即隨着患者入組的持續和更多患者數據的提供，一項或多項臨牀結果可能會發生重大變化。因此，在獲得最終數據之前，應謹慎看待初步數據和臨時分析。初步、主要或中期數據與最終數據之間的不利差異可能會嚴重損害我們的聲譽和業務前景。

我們未來的臨牀試驗可能會發現非臨牀研究中未見的重大不良事件，並可能導致安全性，從而抑制監管部門的批准或市場對未來任何候選產品的接受。

如果在我們針對未來口服 KIT 抑制劑候選產品的任何臨牀試驗中觀察到重大不良事件或其他副作用，我們可能難以招募患者參加我們的臨牀試驗，患者可能會退出我們的試驗，或者我們可能被要求完全放棄一種或多種候選產品的試驗或開發工作。特別是，2022 年 12 月，我們宣佈終止我們之前的候選產品 THB001 治療慢性誘導性蕁麻疹的 1b 期臨牀試驗，此前我們觀察到參與第一劑量隊列的兩名患者出現了無症狀的肝轉氨炎，而我們完成的 THB001 非臨牀毒理學研究並未預測到這一點，也未在我們的 1a 期臨牀試驗中觀察到這一點。正在進行機制研究，以瞭解在 THB001 中觀察到的肝毒性的可能原因。眾所周知，KIT 抑制會產生某些靶向副作用，包括抑制精子生成、對造血祖細胞的影響導致中性粒細胞、網織紅細胞、紅細胞和白細胞減少、味覺變化和頭髮色素沉着減少。在我們針對健康志願者的 1a 期試驗中，一項被確定可能與 THB001 相關的中度不良反應或 AE 是中性粒細胞水平低，該不良反應在試驗中停用後消失。儘管我們認為，在停止使用具有足夠恢復期的口服 KIT 抑制劑治療後，這種靶向副作用是可逆的，但我們需要在臨牀試驗中監測副作用的嚴重程度和持續時間。如果此類影響比我們預期的更為嚴重、可逆性差或根本不可逆轉，我們可能會決定或被要求進行額外的非臨牀研究，或者停止或推遲未來口服 KIT 抑制劑候選產品的進一步臨牀開發，這可能會導致美國食品藥品管理局或其他監管機構延遲或拒絕監管部門的批准。我們還預計，與其他批准的口服KIT抑制劑藥物類似，我們未來的口服KIT抑制劑候選產品可能會對胎兒產生不利影響，如果獲得批准，可能需要同時使用適當的節育措施。在對我們未來的任何口服 KIT 抑制劑候選產品或通過類似生物途徑起作用的其他化合物的臨牀研究期間出現的 AE 和嚴重不良事件 (SAE) 可能被視為與我們未來的口服 KIT 抑制劑候選產品有關。這可能需要更長時間、更廣泛的3期臨牀開發，或者監管機構可能會增加批准、銷售或維護我們未來的任何口服KIT抑制劑候選產品所需的數據和信息量，並可能導致我們的產品標籤或限制性風險評估和緩解策略（REMS）中出現警告和預防措施。這也可能導致我們未來的任何口服 KIT 抑制劑候選產品無法獲得批准。我們、FDA、EMA 或其他適用的監管機構或 IRB 可能出於各種原因隨時暫停候選產品的臨牀試驗，包括認為此類試驗中的患者面臨不可接受的健康風險或不良副作用。生物技術行業開發的一些潛在療法最初在早期試驗中顯示出治療前景，後來被發現會產生副作用，阻礙其進一步發展。即使副作用不妨礙候選產品獲得或維持上市批准，但不良副作用，包括對生育能力的潛在影響，也可能會抑制市場對已批准產品的接受度，因為該產品與其他療法相比具有耐受性。這些事態發展中的任何一項都可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景造成重大損害。

未來任何口服 KIT 抑制劑候選產品的臨牀試驗可能無法發現患者可能出現的所有可能的 AE。

臨牀試驗是在健康志願者和潛在患者羣體的代表性樣本中進行的，這些樣本可能有顯著的差異。根據設計，臨牀試驗以有限數量的患者為基礎，且產品的暴露時間有限，以確定候選產品是否顯示出獲得監管部門批准所必需的有效性和安全性的實質性證據。與任何統計抽樣的結果一樣，我們無法確定未來任何口服 KIT 抑制劑候選產品的所有副作用都可能被發現。可能的情況是，只有在更長的時間內接觸候選產品的患者人數明顯增加，才能確定更完整的安全概況。此外，即使是更大規模的臨牀試驗也可能無法發現罕見的SAE，而且此類研究的持續時間可能不足以確定這些事件何時可能發生。其他產品已獲得監管機構的批准，其安全問題在獲得批准後已經被發現。此類安全問題已導致標籤變更、限制通過使用REMS進行分銷或產品退出市場，未來的任何口服KIT抑制劑候選產品都可能面臨類似的風險。

36

 

如果未來任何口服 KIT 抑制劑候選產品（如果有）上市後出現安全問題或發現安全問題，我們可能會做出決定或被監管機構要求修改我們產品的標籤、召回我們的產品，甚至撤回對此類產品的批准。

持續的 COVID-19 疫情可能會對我們的業務產生不利影響，包括我們的臨牀試驗的進行。

持續的 COVID-19 疫情可能會造成重大幹擾，嚴重影響我們的業務，包括：

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篩查、登記和維持患者參與我們的臨牀試驗的延誤或困難；
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臨牀研究點啟動的延誤或困難，包括招聘臨牀研究人員和臨牀站點工作人員方面的困難；
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將醫療資源從開展臨牀試驗轉移出去，包括轉移作為我們臨牀試驗場所的醫院和支持我們進行臨牀試驗的醫院工作人員；
•
患者無法或不願前往臨牀試驗地點；
•
數據收集和分析及其他相關活動的延遲、困難或不完整；
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降低了協議要求的臨牀試驗活動的實施以及臨牀試驗現場源數據驗證的質量；
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由於聯邦或州政府、僱主和其他人施加或建議的旅行限制，導致臨牀試驗現場監測等關鍵臨牀試驗活動中斷；
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員工資源有限，否則這些資源將集中在開展我們的臨牀試驗和其他研發活動上，包括由於員工或其家人生病或採取諸如封鎖和保持社交距離之類的緩解措施；
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因任何影響國內外原材料供應或製造能力的事件而導致的生產短缺造成的延遲；
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延遲獲得當地監管機構批准啟動我們計劃中的臨牀試驗；
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臨牀機構延遲收到進行臨牀試驗所需的物資和材料；
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全球和國內運輸中斷，這可能會影響臨牀試驗材料的運輸，例如我們臨牀試驗中使用的研究藥品；
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作為應對持續的 COVID-19 疫情的一部分，當地法規的變化可能要求我們改變臨牀試驗的進行方式，這可能會導致意想不到的成本、延誤或要求我們完全停止臨牀試驗；
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由於員工資源限制或政府僱員被迫休假，與當地監管機構、道德委員會和其他重要機構和承包商的必要互動出現延遲；
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FDA或EMA等監管機構拒絕接受受影響地區的臨牀試驗數據；以及
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對全球經濟狀況的不利影響，可能會對我們的業務和財務狀況產生不利影響，包括削弱我們在需要時籌集資金的能力。

此類幹擾可能會阻礙、延遲、限制或阻止我們正在進行的臨牀試驗和非臨牀研究的完成或新的臨牀試驗的開始，最終導致監管部門推遲或拒絕批准未來的任何口服KIT抑制劑候選產品，這將增加我們的成本和支出，嚴重損害我們的業務、財務狀況、運營業績和前景。此外，如果我們或用於生產未來任何口服 KIT 抑制劑候選產品的材料的供應鏈中的任何第三方受到持續的 COVID-19 疫情造成的限制的不利影響，我們的供應鏈可能會中斷，從而限制我們為臨牀試驗生產候選產品的能力。我們正在與我們的臨牀研究組織或 CRO、CDMO 和臨牀機構保持密切聯繫，努力減輕持續的 COVID-19 疫情對我們當前時間表的影響。我們為應對持續的 COVID-19 疫情而採取的措施包括在可行的情況下啟動遠程臨牀試驗場地和進行數據監測。但是，儘管做出了這些努力，我們在臨牀試驗的啟動、患者參與和患者註冊方面還是遇到了延遲，我們的臨牀試驗和非臨牀研究可能會繼續出現一些延遲，數據收集和分析也可能會出現延遲。

37

 

到目前為止，這些延誤對我們之前的候選產品 THB001 的發展前景影響有限，但隨着持續的 COVID-19 疫情及其應對措施的不斷髮展，負面影響可能會加劇。持續的 COVID-19 疫情還可能影響 FDA、EMA 或其他衞生機構的業務，這可能導致與計劃或已完成的臨牀試驗相關的會議延遲，最終導致任何未來口服 KIT 抑制劑候選產品的審查和批准出現延遲。持續的 COVID-19 疫情在多大程度上影響我們的業務和臨牀試驗將取決於未來的發展，這些發展高度不確定且無法令人信心地預測，例如全球大規模疫苗接種工作的成功、美國和其他國家的旅行限制和社交距離、新 COVID-19 變種、企業關閉或業務中斷的影響，以及政府當局為遏制和應對持續 COVID-19 疫情帶來的挑戰而採取的行動的有效性。

如果我們在招收患者參加正在進行或計劃中的臨牀試驗時遇到延誤或困難，我們可能會延遲或無法獲得必要的監管批准。

患者入組是決定臨牀試驗時間的重要因素，受許多因素的影響，包括患者羣體的規模和性質、我們註冊的臨牀場所的數量和地點、患者與臨牀地點的距離、試驗的資格和排除標準、臨牀試驗的設計、無法獲得和維持患者同意、已註冊參與者在完成前退出的風險、臨牀試驗的競爭以及臨牀醫生和患者的看法到潛在的優勢正在研究的候選產品與其他可用療法有關，包括任何可能獲準用於我們正在研究的適應症的新藥或治療性生物製劑。如果臨牀資源不足，無法安全地進行臨牀研究，則持續的 COVID-19 疫情也可能會推遲臨牀試驗。此外，我們預計將依靠我們的合作者、CRO 和臨牀試驗機構來確保我們未來的臨牀試驗（包括患者註冊流程）的正確和及時地進行，而且我們對他們表現的影響有限。此外，如果主治醫生遇到未解決的倫理問題，即讓患者參加未來任何口服 KIT 抑制劑候選產品的臨牀試驗，而不是開出已確立安全性和有效性的現有療法的處方，我們可能會遇到延誤。

如果我們無法為我們的臨牀試驗招收足夠數量的患者，那將導致嚴重的延遲，或者可能要求我們完全放棄一項或多項臨牀試驗。臨牀試驗的註冊延遲可能會導致未來任何口服KIT抑制劑候選產品的開發成本增加，減緩或停止我們的候選產品開發和批准流程，危及我們尋求和獲得開始產品銷售和創造收入所需的營銷批准的能力，這將導致我們公司的價值下降並限制我們在需要時獲得額外融資的能力。

我們面臨着來自對快速開發過敏和炎症性疾病新療法進行大量投資的實體的競爭，包括開發新療法和技術平臺的大型專業製藥和生物技術公司。如果這些公司開發技術或候選產品的速度比我們快，或者他們的技術更有效，那麼如果獲得批准，我們開發候選產品併成功將其商業化的能力可能會受到不利影響。

藥物的開發和商業化競爭激烈。口服 KIT 抑制劑如果獲得批准，將面臨激烈競爭，而我們未能有效競爭可能會阻礙我們實現顯著的市場滲透。我們的大多數競爭對手的資源比我們多得多，我們可能無法成功競爭。我們面臨着來自多種來源的激烈競爭，包括大型和專業製藥和生物技術公司、學術研究機構和政府機構以及公共和私人研究機構。我們的競爭對手在所採用的技術水平或候選產品的開發水平上與我們競爭。此外，許多小型生物技術公司已與大型老牌公司建立了合作關係，以（i）為其產品的研究、開發和商業化獲得支持，或者（ii）結合多種治療方法開發更持久或更有效的治療方法，這些治療方法有可能直接與我們未來的任何口服 KIT 抑制劑候選產品競爭。我們預計，隨着免疫學領域以及過敏和炎症性疾病治療領域出現新療法及其組合、技術和數據，我們將繼續面臨日益激烈的競爭。

我們的成功可能性將部分取決於我們開發和商業化比競爭產品更安全、更有效的療法的能力。如果競爭產品比我們正在嘗試或可能嘗試開發的療法更安全、更有效或更便宜，那麼我們的商業機會和成功的可能性就會減少或消失。

我們的競爭對手已經開發、正在開發或將要開發與未來任何口服 KIT 抑制劑候選產品和工藝相比具有競爭力的候選產品和工藝。治療包括已經獲得醫學界批准和接受的治療以及任何新療法，包括基於進入市場的新技術平臺的治療方法。除了目前對過敏和炎症性疾病患者的護理治療標準外，許多各方正在進行大量商業和學術非臨牀研究和臨牀試驗，以評估新技術和候選產品。還有許多其他競爭方法，包括肥大細胞激活劑的抑制劑，例如奧馬珠單抗等IgE抗體，抗組胺藥和抗IL-4 /IL-13療法等介質抑制劑，其他小分子方法，例如布魯頓的酪氨酸激酶抑制劑，以及其他小分子和生物制KIT抑制劑，例如Celldex的barzolvolimab或單克隆抗體KIT抑制劑等。

38

 

這些競爭對手中有許多擁有比我們更多的財務、技術、製造、營銷、銷售和供應資源或經驗。如果我們獲得任何候選產品的監管批准，我們將面臨基於許多不同因素的競爭，包括未來口服KIT抑制劑候選產品的安全性和有效性、未來任何口服KIT抑制劑候選產品的易用性以及患者接受相對較新的給藥途徑的程度、這些產品的監管批准的時間和範圍、製造的可用性和成本、營銷和銷售能力、價格、報銷範圍和專利地位。競爭產品可以提供更好的治療替代方案，包括比我們可能開發的任何產品更有效、更安全、更便宜，或者更有效地銷售和銷售。在我們收回未來任何口服 KIT 抑制劑候選產品的開發和商業化費用之前，競爭產品可能會使我們開發的任何產品過時或失去競爭力。這些競爭對手也可能招募我們的員工，這可能會對我們的專業水平和執行業務計劃的能力產生負面影響。

如果獲得批准，任何未來的口服 KIT 抑制劑候選產品都可能無法在醫生、患者、醫療保健第三方付款人和醫學界其他人中獲得足夠的市場認可，而且我們未來可能無法從候選產品的銷售或許可中獲得任何收入。

即使候選產品獲得了監管部門的批准，我們也可能無法從該產品的銷售中獲得或維持收入，這要歸因於該產品能否以具有競爭力的成本出售以及該產品是否會被市場接受等因素。對新療法接受度有重大影響的市場參與者，例如醫生和第三方支付者，可能不會採用任何未來的口服 KIT 抑制劑候選產品，我們可能無法説服醫學界和第三方付款人接受和使用我們或未來合作者開發的任何候選產品，或為其提供優惠報銷。任何未來候選產品的市場接受度如果獲得批准，將取決於以下因素：

•
我們收到任何營銷和商業化批准的時間；
•
任何批准的條款和獲得批准的國家；
•
臨牀試驗所證明的任何未來口服 KIT 抑制劑候選產品的安全性和有效性；
•
與未來任何口服 KIT 抑制劑候選產品相關的任何不良副作用的患病率和嚴重程度；
•
FDA、EMA 或其他監管機構批准的任何標籤中包含的限制或警告；
•
未來任何口服 KIT 抑制劑候選產品相對方便且易於給藥；
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患者接受任何新的給藥方法的意願；
•
與我們當前的候選產品或任何未來的口服 KIT 抑制劑候選產品相關的不利宣傳；
•
我們的醫師教育計劃的成功；
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銷售和營銷工作的有效性；
•
保險的可用性以及政府和第三方付款人的充足報銷；
•
未來任何口服 KIT 抑制劑候選產品的定價，尤其是與替代療法相比的價格；以及
•
未來任何口服 KIT 抑制劑候選產品旨在治療的疾病適應症的替代有效治療方法的可用性，以及這些治療的相對風險、益處和成本。

醫療產品的銷售還取決於醫生開出治療處方的意願，這可能是基於這些醫生對產品安全、治療有效和具有成本效益的認定。此外，將產品納入或排除在各種醫生團體制定的治療指南之外以及有影響力的醫生的觀點可能會影響其他醫生開治療處方的意願。我們無法預測與競爭療法相比，醫生、醫生組織、醫院、其他醫療保健提供者、政府機構或私人保險公司是否會確定我們的產品如果獲得批准，是安全的、治療有效且具有成本效益的。如果任何候選產品獲得批准，但未獲得此類各方的足夠認可度，則我們可能無法從該候選產品產生或獲得足夠的收入，也可能無法實現或保持盈利。

39

 

我們未來的任何口服KIT抑制劑候選產品如果獲得批准，其市場機會可能僅限於某些較小的患者亞羣，並且可能小於我們的估計。

我們對患有慢性蕁麻疹以及其他肥大細胞介導的過敏和炎症性疾病的人數，以及有可能從我們未來的任何口服 KIT 抑制劑候選產品的治療中受益的人數的預測均基於我們的信念和估計。這些估計來自各種來源，包括科學文獻、診所調查、患者基金會或市場研究，可能被證明是不正確的。此外，新的研究可能會改變我們針對的適應症的估計發病率或患病率。我們未來的任何口服 KIT 抑制劑候選產品可能涉及的患者羣體可能比我們目前的估計更為有限，或者可能不適合使用此類候選產品進行治療。例如，女性患蕁麻疹的可能性幾乎是男性的兩倍，而同時使用適當的節育措施的預期要求可能會導致可治療的患者羣體低於我們的預期。因此，即使我們未來的任何口服 KIT 抑制劑候選產品獲得批准，未來任何口服 KIT 抑制劑候選產品可能有資格接受治療或願意接受治療的患者數量也可能遠低於預期。即使我們為未來的任何口服KIT抑制劑候選產品獲得了可觀的市場份額，如果獲得批准，如果潛在的目標人羣很少，如果沒有獲得監管部門對其他適應症的批准，我們可能永遠無法實現盈利。

如果將來我們無法在美國或全球建立銷售和營銷能力，也無法與第三方簽訂銷售和營銷未來任何口服KIT抑制劑候選產品的協議，那麼如果我們的候選產品獲得批准，我們可能無法成功實現商業化，我們可能無法產生任何收入。

我們目前沒有營銷或銷售團隊負責未來任何口服 KIT 抑制劑候選產品的營銷、銷售和分銷，前提是這些候選產品獲得監管部門的批准。要在獲得批准後將任何候選產品商業化，我們必須逐個地區建立營銷、銷售、分銷、管理和其他非技術能力，或者與第三方安排提供這些服務，但我們可能無法成功做到這一點。如果未來的任何口服 KIT 抑制劑候選產品獲得監管部門的批准，我們可能會決定建立一個具有技術專長和支持分銷能力的內部銷售或營銷團隊，將未來的任何口服 KIT 抑制劑候選產品商業化，這將既昂貴又耗時，需要我們的執行官大量關注才能進行管理。例如，一些州和地方司法管轄區對藥品銷售代表有許可和繼續教育要求，這需要時間和財務資源。如果我們獲得上市批准，我們內部銷售、營銷和分銷能力發展的任何失敗或延誤都將對未來任何口服KIT抑制劑候選產品的商業化產生不利影響。

關於未來所有或某些口服KIT抑制劑候選產品的商業化，如果獲得批准，我們可以選擇在全球或逐個地區與擁有直接銷售隊伍和已建立分銷系統的第三方合作，要麼擴大我們自己的未來銷售隊伍和分銷系統，要麼代替我們自己的銷售隊伍和分銷系統。如果我們無法在需要時以可接受的條件達成此類安排，或者根本無法達成此類安排，則如果任何未來的口服 KIT 抑制劑候選產品獲得監管部門的批准，或者任何此類商業化可能會遇到延誤或限制，我們可能無法成功商業化。如果我們無法成功地將未來的任何口服KIT抑制劑候選產品商業化，無論是我們自己還是通過與一個或多個第三方的合作獲得批准，未來的任何產品收入都將受到影響，我們可能會蒙受重大的額外損失。

如果未來的任何口服 KIT 抑制劑候選產品獲得上市批准，而我們或其他人後來發現該候選產品引起的不良副作用，那麼我們推銷候選產品和從候選產品中獲得收入的能力可能會受到損害。

未來任何口服 KIT 抑制劑候選產品引起的不良副作用都可能導致監管機構中斷、延遲或停止臨牀試驗，並可能導致更嚴格的標籤或延遲或拒絕FDA、EMA或其他監管機構的監管批准。未來的臨牀試驗結果可能顯示副作用的嚴重程度和患病率高且不可接受。在這種情況下，我們未來的臨牀試驗可能會暫停或終止，FDA、EMA或類似的外國監管機構可能會命令我們停止進一步開發任何或所有靶向適應症的未來口服KIT抑制劑候選產品或拒絕批准任何未來的口服KIT抑制劑候選產品。此類副作用還可能影響患者招募或入組患者啟動或完成臨牀試驗或導致潛在的產品責任索賠的能力。任何此類事件都可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。

此外，就其性質而言，臨牀試驗使用的是潛在患者羣體的樣本。由於患者數量有限且暴露時間有限，只有在接觸候選產品的患者人數明顯增加的情況下，才可能發現未來任何口服 KIT 抑制劑候選產品的罕見和嚴重的副作用。

40

 

如果未來的任何口服 KIT 抑制劑候選產品獲得監管部門的批准，並且我們或其他人發現此類產品引起的不良副作用，則可能會發生以下任何不良事件：

•
監管機構可以撤回對產品的批准或沒收該產品；
•
我們可能被要求召回該產品或改變向患者服用該產品的方式；
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可以對特定產品的銷售或該產品或其任何組成部分的製造工藝施加額外限制；
•
我們可能會受到罰款、禁令或民事或刑事處罰；
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監管機構可能要求添加標籤聲明，例如盒裝警告或禁忌症；
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我們可能需要制定一份藥物指南，概述此類副作用的風險，然後分發給患者；
•
我們可能會被起訴並追究對患者造成的傷害的責任；
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該產品的競爭力可能會降低；以及
•
我們的聲譽可能會受到影響。

任何此類事件都可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。

與我們的業務和運營相關的風險

隨着公司的發展，我們預計將顯著擴大我們的開發、臨牀和監管能力及運營，因此，我們在管理增長方面可能會遇到困難，這可能會干擾我們的運營。

截至2023年3月31日，我們有28名全職員工。我們預計將增加員工人數和業務範圍，特別是在臨牀開發、臨牀運營、製造、後期監管事務、財務、會計、業務運營、上市公司合規、傳播和其他企業發展職能領域，如果我們未來的任何口服KIT抑制劑候選產品獲得監管和營銷批准，則將增加銷售、營銷和分銷能力。如果我們獲得更多候選產品或開展未來的合作，我們可能不得不進一步擴大員工基礎，使其超出目前的預期，這可能包括進一步的非臨牀研發或後期監管行動。為了管理我們預期的未來增長，我們必須繼續實施和改善我們的管理、運營和財務系統，擴大我們的設施，並繼續招聘和培訓更多的合格人員。由於我們的財務資源有限，管理團隊在管理一傢俱有如此預期增長的公司以及開發銷售、營銷和分銷基礎設施方面的經驗有限，我們可能無法有效地管理業務的擴張或招聘和培訓額外的合格人員。我們的業務擴張可能會導致鉅額成本，並可能轉移我們的管理和業務發展資源。

此外，我們目前在很大程度上依賴某些第三方合同組織、顧問和顧問提供某些服務，包括為我們的臨牀試驗和未來任何口服KIT抑制劑候選產品的生產承擔實質性責任，在可預見的將來將繼續依賴某些第三方合同組織、顧問和顧問來提供某些服務。我們無法向您保證，此類第三方合同組織、顧問和顧問將繼續在需要時及時向我們提供服務，也無法向您保證，我們可以找到合格的替代者。此外，如果我們無法有效管理我們的外包活動，或者如果我們的第三方合同組織、顧問或顧問提供的服務的質量或準確性因任何原因受到損害，我們的臨牀試驗可能會延長、延遲或終止，我們可能無法獲得任何未來口服 KIT 抑制劑候選產品的上市批准或以其他方式推動我們的業務。我們無法向您保證，我們將能夠妥善管理我們現有的第三方合同組織、顧問或顧問，也無法以經濟上合理的條件找到其他稱職的外部第三方合同組織、顧問和顧問，或者根本無法向您保證。

如果我們無法有效管理公司的增長和擴張，我們可能無法成功完成必要的任務，以進一步開發和商業化任何未來的口服KIT抑制劑候選產品（如果獲得批准），因此，我們可能無法實現我們的研究、開發和商業化目標。

41

 

我們未來的業績取決於我們留住關鍵員工、吸引、留住和激勵合格人員和管理人力資本的能力。

我們在競爭激烈的生物技術和製藥行業中的競爭能力在很大程度上取決於我們吸引、激勵和留住高素質的管理、科學和醫療人員的能力。我們高度依賴執行官團隊的發展和管理專業知識。我們目前不為這些人提供關鍵人物保險。失去一名或多名管理團隊成員或其他關鍵員工或顧問可能會延誤我們的研發計劃，並對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大和不利影響。我們的主要經理在行業內建立的關係使我們特別依賴他們繼續在我們這裏工作。我們依賴技術人員的持續服務，因為未來任何口服 KIT 抑制劑候選產品和技術都具有高度的技術性質，而且監管批准過程也具有專業性。由於我們的管理團隊和主要員工沒有義務為我們提供持續的服務，因此他們可以隨時終止在我們的工作而不會受到處罰。

我們主要在馬薩諸塞州劍橋和加利福尼亞州舊金山的工廠開展業務。這些地區包含許多其他生物製藥公司和許多學術和研究機構的總部。在我們的市場和全國範圍內，對熟練人才的競爭非常激烈，可能會限制我們以可接受的條件或根本不僱用和留住高素質人才的能力。我們還面臨來自其他公司、大學、公共和私人研究機構、政府實體和其他組織的人員競爭。我們未來的表現將在很大程度上取決於我們能否持續吸引和留住高素質的科學、技術和管理人員，以及在臨牀測試、製造、政府監管和商業化方面具有專業知識的人員。如果我們無法繼續吸引和留住高素質的人才，那麼我們發現和開發候選產品的速度和成功率將受到限制，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營業績和前景產生重大和不利影響。

我們未來的增長可能在一定程度上取決於我們在國外市場開展業務的能力，在國外市場，我們將面臨額外的監管負擔以及其他風險和不確定性。

我們未來的增長可能在一定程度上取決於我們在國外市場開發和商業化任何未來的口服KIT抑制劑候選產品的能力，在這方面我們可以依賴與第三方的合作。在我們獲得外國市場相關監管機構的監管批准之前，我們不得銷售或推廣任何未來的口服 KIT 抑制劑候選產品，也可能永遠不會獲得任何未來口服 KIT 抑制劑候選產品的監管批准。為了獲得許多其他國家的單獨監管批准，我們必須遵守這些國家在安全性和有效性以及未來任何口服KIT抑制劑候選產品的臨牀試驗和商業銷售、定價和分銷等方面的眾多不同監管要求，而且我們無法預測這些司法管轄區的成功。如果我們未能遵守國際市場的監管要求並獲得適用的上市批准，我們的目標市場將受到削弱，我們充分發揮未來任何口服KIT抑制劑候選產品的市場潛力的能力將受到損害，我們的業務將受到不利影響。如果有的話，我們可能無法及時獲得外國監管機構的批准。我們未能獲得另一個國家監管機構對未來任何口服KIT抑制劑候選產品的批准可能會嚴重削弱該候選產品的商業前景，我們的業務、財務狀況、經營業績和前景可能會受到重大和不利影響。此外，即使我們獲得未來任何口服KIT抑制劑候選產品的批准，並最終在國外市場上實現任何未來的口服KIT抑制劑候選產品的商業化，我們仍將面臨風險和不確定性，包括遵守複雜且不斷變化的外國監管、税收、會計和法律要求的負擔，以及一些外國對知識產權的保護減弱。

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我們的業務依賴於我們的信息技術系統的高效和不間斷運行，我們的第三方 CRO、CDMO 或其他供應商、承包商或顧問的系統可能會出現故障或遭受安全漏洞、網絡攻擊、數據丟失或泄露以及其他中斷，這可能導致我們的開發計劃嚴重中斷、泄露與我們的業務相關的敏感信息或使我們無法訪問關鍵信息，從而可能使我們承擔責任或對我們的業務產生不利影響。

我們的業務成功取決於信息技術系統的安全性以及高效和不間斷的運行，我們可能無法充分保護我們的信息技術系統免受網絡攻擊，網絡攻擊可能導致機密信息泄露，損害我們的聲譽，並使我們面臨重大的財務和法律風險。我們越來越依賴信息技術系統、基礎設施和數據來運營我們的業務。在正常業務過程中，我們收集、存儲和傳輸機密信息（包括但不限於知識產權、專有業務信息和敏感個人信息）。我們必須以安全的方式這樣做，以維護此類機密信息的機密性和完整性。我們還將運營部分外包給了第三方，因此，我們管理了許多可以訪問我們的機密信息的第三方 CRO、CDMO、供應商和其他承包商和顧問。系統故障或中斷，包括因持續的 COVID-19 疫情導致的遠程工作環境中全球對某些基於雲的系統的需求顯著增加而導致的任何潛在中斷，都可能損害我們及時履行這些職能的能力，這可能會損害我們開展業務的能力或延遲我們的財務報告。

儘管實施了安全措施，但鑑於其規模和複雜性以及它們維護的機密信息量不斷增加，我們的內部信息技術系統以及我們的第三方 CRO、CDMO、供應商和其他承包商和顧問的內部信息技術系統可能容易因服務中斷、系統故障、我們的員工或第三方服務提供商的事故、自然災害、恐怖主義、戰爭、全球流行病以及電信和電氣故障而遭受故障或其他損壞或中斷，以及我們的員工、第三方 CRO、CDMO、供應商、承包商、顧問、業務合作伙伴和/或其他第三方的無意或故意行為，或惡意第三方的網絡攻擊或供應鏈攻擊（包括部署有害惡意軟件、勒索軟件、拒絕服務攻擊、社會工程和其他影響服務可靠性並威脅信息機密性、完整性和可用性的手段）導致的安全漏洞，這些漏洞可能會危及我們的系統基礎架構我們的第三方CRO、CDMO、供應商和其他承包商和顧問，或導致數據泄露。隨着來自世界各地的未遂攻擊和入侵的數量、強度和複雜程度的增加，安全漏洞或破壞的風險，特別是通過網絡攻擊或網絡入侵，包括計算機黑客、外國政府和網絡恐怖分子實施的網絡攻擊或網絡入侵的風險普遍增加。隨着越來越多的公司和個人在線和遠程辦公，持續的 COVID-19 疫情通常增加了可供利用的攻擊面，因此，發生網絡安全事件的風險以及我們在應對此類事件的風險緩解方面的投資正在增加。例如，網絡釣魚和垃圾郵件攻擊以及希望利用持續的 COVID-19 疫情來發揮自己優勢的 “黑客” 的社交工程嘗試有所增加。我們可能無法預測所有類型的安全威脅，也無法實施有效應對所有這些安全威脅的預防措施。網絡犯罪分子使用的技術經常變化，可能要等到啟動後才能被識別，並且可能來自各種各樣的來源，包括外部服務提供商、有組織犯罪分支機構、恐怖組織或敵對的外國政府或機構等外部團體。臨牀試驗參與者個人數據的任何泄露、丟失或泄露也可能使我們受到民事罰款和處罰，包括根據《健康保險便攜性和問責法案》（HIPAA）以及美國其他相關的州和聯邦隱私法。如果我們的第三方 CRO、CDMO、供應商和其他承包商和顧問的信息技術系統受到幹擾或安全漏洞的影響，我們可能對此類第三方沒有足夠的追索權，我們可能不得不花費大量資源來減輕此類事件的影響，並制定和實施保護措施以防止未來發生此類性質的事件。

儘管我們迄今為止尚未遇到任何此類系統故障、事故或安全漏洞，但我們無法向您保證，我們的數據保護工作和對信息技術的投資將防止我們的系統或我們的第三方 CRO、CDMO、供應商和其他承包商和顧問的重大故障、數據泄露、泄露，或其他可能對我們的聲譽、業務、運營或財務狀況產生重大不利影響的網絡事件。例如，如果此類事件發生並導致我們或我們的第三方CRO、CDMO、供應商和其他承包商和顧問的運營中斷，則可能會對我們的計劃造成重大幹擾，並且我們未來的任何口服 KIT 抑制劑候選產品的開發都可能會延遲。此外，未來任何其他口服KIT抑制劑候選產品的臨牀試驗數據的丟失可能會導致我們的上市批准工作延遲，並大大增加我們恢復或複製數據的成本。此外，我們的內部信息技術系統或我們的第三方 CRO、CDMO、供應商和其他承包商和顧問的內部信息技術系統的重大中斷或安全漏洞可能導致機密信息（包括商業機密或其他知識產權、專有商業信息和敏感個人信息）的丟失、盜用和/或未經授權的訪問、使用或披露或阻止訪問，這可能會對我們造成財務、法律、商業和聲譽損害。

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安全漏洞可能導致我們的交易對手聲稱我們未能遵守此類法律或合同義務。因此，我們可能會受到法律訴訟，或者我們的交易對手可能會終止與我們的關係。無法保證我們合同中的責任限制是可執行的或充分的，也無法保證能夠以其他方式保護我們免受責任或損害。

此外，安全漏洞引發的訴訟可能會對我們的業務產生不利影響。未經授權訪問我們的平臺、系統、網絡或物理設施可能會導致與我們的交易對手提起訴訟。這些訴訟可能迫使我們花錢進行辯護或和解，轉移管理層的時間和注意力，增加我們的經商成本，或者對我們的聲譽產生不利影響。我們可能需要從根本上改變我們的業務活動和慣例，或者修改我們的解決方案和/或平臺能力，以應對此類訴訟，這可能會對我們的業務產生不利影響。如果發生安全漏洞，我們的數據或合作伙伴、患者或交易對手的數據的機密性、完整性或可用性受到破壞，我們可能會承擔重大責任，或者我們的平臺、系統或網絡可能被認為不太理想，這可能會對我們的業務產生負面影響並損害我們的聲譽。

對於安全漏洞或中斷，我們可能沒有足夠的保險。成功向我們提出一項或多項超出我們可用保險範圍的鉅額索賠，或者導致我們的保險政策發生變化（包括保費增加或實施鉅額免賠額或共同保險要求），可能會對我們的業務產生不利影響。此外，我們無法確定我們現有的保險以及錯誤和遺漏保險能否繼續以可接受的條件提供，也無法確定我們的保險公司不會拒絕為未來的任何索賠提供保險。

我們的業務存在巨大的產品責任風險，我們獲得足夠保險的能力可能會對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大和不利影響。

當我們對候選產品進行臨牀試驗時，我們可能會面臨治療療法的開發、測試、製造和營銷所固有的重大產品責任風險。產品責任索賠可能會延遲或阻礙我們開發計劃的完成。如果我們成功銷售產品，如果獲得批准，此類聲明可能會導致美國食品和藥物管理局對我們的產品、我們的製造過程和設施或營銷計劃的安全性和有效性進行調查，並可能召回我們的產品或採取更嚴厲的執法行動，限制可能使用的已批准適應症，或者暫停或撤回批准。無論案情或最終結果如何，責任索賠還可能導致對我們產品的需求減少、臨牀試驗場所或整個試驗計劃終止、臨牀試驗參與者退出、我們的聲譽受損和媒體的重大負面關注、為相關訴訟辯護的鉅額成本、管理層從業務運營中轉移時間和資源、向試驗參與者或患者提供鉅額金錢獎勵、收入損失、無法將我們可能開發的任何產品商業化，以及我們的股價下跌。我們目前維持一般責任保險。但是，在臨牀開發或銷售任何候選產品的後期階段，我們可能需要購買更高等級的產品責任保險。我們已經或可能獲得的任何保險都可能無法為潛在責任提供足夠的保障。此外，臨牀試驗和產品責任保險變得越來越昂貴。因此，我們可能無法以合理的成本獲得足夠的保險，以保護我們免受產品責任索賠造成的損失，這些損失可能會對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。

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我們的員工、獨立承包商、顧問、商業合作伙伴和供應商可能從事不當行為或其他不當活動，包括不遵守監管標準和要求。

我們面臨僱員欺詐或我們的員工、獨立承包商、顧問、商業合作伙伴和供應商進行其他非法活動的風險。這些各方的不當行為可能包括故意、魯莽和/或疏忽的行為，這些行為不遵守美國食品藥品管理局法規，未能向FDA、EMA和其他類似的外國監管機構提供真實、完整和準確的信息，不遵守我們可能制定的製造標準，遵守醫療欺詐和濫用法律法規，準確報告財務信息或數據，或向我們披露未經授權的活動。如果我們獲得美國食品藥品管理局對未來任何口服KIT抑制劑候選產品的批准，並開始在美國商業化這些產品，那麼我們在這些法律下的潛在風險將大大增加，與遵守這些法律相關的成本可能會增加。特別是，醫療保健行業的銷售、營銷和商業安排受旨在防止欺詐、回扣、自私和其他濫用行為的廣泛法律和法規的約束。這些法律法規可能會限制或禁止各種定價、折扣、營銷和促銷、銷售佣金、客户激勵計劃和其他業務安排。員工的不當行為還可能涉及不當使用在臨牀試驗過程中獲得的信息，這可能會導致監管制裁併嚴重損害我們的聲譽。此外，即使沒有發生任何欺詐或其他不當行為，我們也面臨個人可能指控此類欺詐或其他不當行為的風險。識別和阻止員工的不當行為並不總是可能的，我們為發現和防止這種行為而採取的預防措施可能無法有效控制未知或未管理的風險或損失，也無法有效保護我們免受政府調查或其他因不遵守此類法律或法規而產生的行動或訴訟。如果對我們提起任何此類訴訟，而我們未能成功捍衞自己或維護我們的權利，則這些行為可能會對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響，包括處以重大的民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、撤銷、監禁、削減或重組我們的業務、失去獲得美國食品和藥物管理局、排除 EMA 或其他外國監管機構批准的資格源於參與政府合同、醫療報銷或其他政府計劃，包括醫療保險和醫療補助、誠信監督和報告義務或聲譽損害。

如果我們不遵守有關保護環境、健康和人類安全的法律，我們的業務可能會受到不利影響。

我們的研究與開發活動涉及危險化學品和材料的使用，包括放射性材料。在使用、製造、儲存、處理和處置這些危險化學品和材料方面，我們受聯邦、州和地方法律法規的約束。我們認為，我們在設施中存儲、處理和處置這些材料的程序符合馬薩諸塞州米德爾塞克斯縣的相關準則。儘管我們認為我們處理和處置這些材料的安全程序符合適用法規規定的標準，但這些材料意外污染或傷害的風險無法消除。如果發生事故，我們可能會對由此造成的損失承擔責任，損失可能是巨大的。我們還受許多環境、健康和工作場所安全法律法規的約束，包括有關實驗室程序、血液傳播病原體暴露以及動物和生物危險材料處理的法律法規。儘管我們保留了工傷補償保險，以支付我們因使用這些材料而導致員工受傷而可能產生的成本和開支，但該保險可能無法為潛在責任提供足夠的保障。我們可能會為遵守這些法律或法規承擔鉅額費用，如果我們違反任何這些法律或法規，我們可能會被處以鉅額罰款或處罰。

我們或我們所依賴的第三方可能會受到自然災害的不利影響，我們的業務連續性和災難恢復計劃可能無法充分保護我們免受嚴重災難的影響。

任何計劃外的事件，例如洪水、火災、爆炸、地震、極端天氣狀況、醫療疫情、電力短缺、電信故障或其他導致我們無法充分利用我們的設施或CDMO的製造設施的自然或人為事故或事件，都可能對我們的業務運營能力，尤其是日常業務運營能力產生重大和不利影響，並對我們的財務和運營狀況產生重大的負面影響。極端天氣條件或其他自然災害可能會進一步幹擾我們的運營，並對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生物質和不利影響。如果發生自然災害、停電或其他事件，使我們無法使用總部的全部或大部分區域，破壞了關鍵基礎設施，例如我們的研究設施或CDMO的製造設施，或者以其他方式中斷了運營，那麼我們可能很難或在某些情況下不可能在相當長的一段時間內繼續我們的業務，如果有的話。

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我們的員工經常在我們租用的任何設施之外開展業務。由於我們員工的控制有限，這些地點可能會受到額外的安全和其他風險因素的影響。在發生嚴重災難或類似事件時，我們制定的災難恢復和業務連續性計劃可能被證明是不夠的。由於我們的災難恢復和業務連續性計劃的有限性，我們可能會產生鉅額開支，這可能會對我們的業務產生重大不利影響。作為風險管理政策的一部分，我們將保險範圍維持在我們認為適合我們業務的水平。但是，如果在這些設施發生事故或事故，我們無法向您保證保險金額足以彌補任何損害和損失。如果我們的設施或CDMO的製造設施由於事故或事件或任何其他原因（即使在短時間內）而無法運行，我們的任何或所有研發計劃都可能受到損害。任何業務中斷都可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。

對我們不利的税法或法規的變化可能會對我們的業務、現金流、財務狀況或經營業績產生重大不利影響。

新的收入、銷售、使用或其他税法、法規、規則、法規或法令可能會隨時頒佈，這可能會對我們的業務運營和財務業績產生不利影響。此外，現有的税法、法規、規則、規章或條例可能會被解釋、更改、修改或對我們產生不利影響。例如，《減税和就業法》對美國税法進行了許多重大修改。美國國税局和其他税務機關未來關於《減税和就業法》的指導可能會影響我們，根據擬議的立法，《減税和就業法》的某些方面可能會被廢除或修改。此外，尚不確定各州是否以及將在多大程度上遵守《減税和就業法》、《CARES法案》或任何其他新頒佈的聯邦税收立法。公司税率的變化、與我們的運營相關的淨遞延所得税資產的變現、國外收益的徵税以及減税和就業法、CARES法案或未來的改革立法規定的開支的可扣除性可能會對我們的遞延所得税資產的價值產生重大影響，可能導致大量的一次性費用，並可能增加我們未來的美國税收支出。

我們使用淨營業虧損結轉額和某些其他税收屬性的能力可能受到限制。

我們在歷史上蒙受了鉅額損失，預計在不久的將來不會實現盈利，而且我們可能永遠無法實現盈利。根據經CARES法案修改的《減税和就業法》，在2017年12月31日之後的納税年度中產生的未使用美國聯邦淨營業虧損不會到期，可以無限期結轉，但任何年度此類聯邦淨營業虧損的扣除額不得超過本年度應納税所得額（不包括某些扣除額）超過納税年度產生的聯邦淨營業虧損額的80％ 從 2018 年 1 月 1 日之前開始，將在當年扣除。目前尚不確定各州是否以及將在多大程度上遵守《減税和就業法》或《CARES法案》。此外，如果我們經歷或已經進行了 “所有權變更”，通常定義為某些股東在三年內某些股東的股權所有權變動（按價值計算）超過50個百分點，則我們當前和未來的未使用虧損和其他税收屬性都可能受到經修訂的1986年《美國國税法》第382條和第383條的限制。我們尚未完成第382節的研究，以評估自成立以來是否發生了所有權變更或是否發生了多項所有權變更，這是因為此類研究涉及的複雜性和成本，而且將來可能會有更多的所有權變更。因此，如果我們進行所有權變更，我們使用所有變更前淨營業虧損結轉和其他變更前的税收屬性（例如研究税收抵免）來抵消變更後的收入或税收的能力可能會受到限制。州税法的類似規定也可能適用於限制我們對累積州税屬性的使用。此外，在州一級，可能會在某些時期暫停或以其他方式限制淨營業虧損的使用，這可能會加速或永久增加州所欠税款。因此，即使我們實現了盈利，我們也可能無法使用淨營業虧損和其他税收屬性的全部或重要部分，這可能會對我們未來的現金流產生不利影響。

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與我們依賴第三方相關的風險

我們依賴第三方進行臨牀試驗，並打算繼續依賴第三方來進行我們的所有研究和非臨牀研究。如果這些第三方未能令人滿意地履行合同職責、未能遵守適用的監管要求或未在預期的最後期限之前完成任務，我們的開發計劃可能會被推遲或成本增加，或者我們可能無法獲得監管部門的批准，每一項都可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生不利影響。

我們沒有能力自己獨立進行非臨牀測試或臨牀試驗的各個方面。因此，我們依賴第三方對未來的候選產品進行正在進行和計劃中的非臨牀研究和臨牀試驗。因此，這些試驗的啟動和完成時間將部分由此類第三方控制，並可能導致我們的開發計劃的延遲。具體而言，我們預計 CRO、臨牀研究人員和顧問將在這些試驗的進行以及隨後的數據收集和分析中發揮重要作用。但是，這些 CRO 和其他第三方不是我們的員工，我們將無法控制他們活動的各個方面。儘管如此，我們有責任確保每項臨牀試驗都按照適用的協議以及法律、監管和科學標準進行，並且我們對CRO和其他第三方的依賴並不能解除我們的監管責任。我們和我們的 CRO 必須遵守良好的臨牀實踐或 GCP 要求，這些要求是 FDA 針對臨牀開發中的候選產品實施的法規和指南。監管機構通過定期檢查試驗發起人、臨牀試驗研究人員和臨牀試驗場所來執行這些 GCP 要求。如果我們或我們的任何 CRO 或臨牀試驗場所未能遵守適用的 GCP 要求，我們的臨牀試驗中生成的數據可能被視為不可靠，FDA 可能會要求我們在批准我們的上市申請之前進行額外的臨牀試驗。我們無法向您保證，FDA將在檢查後確定我們的臨牀試驗符合GCP。此外，我們的臨牀試驗必須使用根據cGMP法規生產的產品進行。我們未能遵守這些法規，或者我們所依賴的第三方未能遵守這些法規，可能會要求我們停止和/或重複臨牀試驗，這將延遲上市批准程序。

無法保證任何此類CRO、臨牀試驗研究人員或我們所依賴的其他第三方會為我們的開發活動投入足夠的時間和資源或按合同要求執行。如果這些第三方中的任何一個未能在預期的最後期限之前完成任務、遵守我們的臨牀協議或滿足監管要求、以其他方式表現不合標準或終止與我們的合作，我們的開發計劃的時間表可能會被延長或延遲，或者我們的開發活動可能會被暫停或終止。如果我們的臨牀試驗站點因任何原因終止，我們可能會丟失參與此類臨牀試驗的患者的後續信息，除非我們能夠將這些患者轉移到另一個合格的臨牀試驗地點，這可能很困難或不可能。

此外，這些第三方還可能與其他實體有關係，其中一些實體可能是我們的競爭對手，他們也可能正在為他們進行可能損害我們競爭地位的臨牀試驗或其他產品開發活動。如果這些第三方未能成功履行其合同職責、在預期截止日期之前完成或根據監管要求或我們的既定協議進行臨牀試驗，我們將無法獲得未來任何其他口服 KIT 抑制劑候選產品的上市批准，如果獲得批准，我們將無法或可能延遲我們的產品商業化。
 

如果獲得批准，我們將來可能會與第三方合作，以發現、開發和商業化候選產品。如果這些合作不成功，我們可能無法利用未來任何口服KIT抑制劑候選產品的市場潛力。

如果獲得批准，我們可能會在選擇的基礎上，包括在特定的外國司法管轄區尋找第三方合作者來開發和商業化任何未來的口服 KIT 抑制劑候選產品。到目前為止，我們還沒有進行任何合作。未來任何合作安排中，我們可能的合作者包括大中型製藥公司、區域和國家制藥公司以及生物技術公司。在尋找合適的合作者方面，我們將面臨激烈的競爭。除其他外，我們能否就未來合作達成最終協議，將取決於我們對未來合作者資源和專業知識的評估、擬議合作的條款和條件以及擬議合作者對我們業務的評估。

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如果我們確實與任何第三方達成任何此類安排，那麼我們對未來合作者專門用於開發或商業化任何未來口服KIT抑制劑候選產品的資源數量和時間的控制可能有限。我們從這些安排中獲得收入的能力將取決於我們未來的合作者成功履行這些安排中分配給他們的職能的能力和努力。與未來合作者的合作涉及任何未來的口服 KIT 抑制劑候選產品將給我們帶來許多風險，包括：

•
合作者在決定將用於這些合作的努力和資源方面有很大的自由裁量權，可能無法按預期履行義務；
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合作者可以不重視或不尋求任何未來口服KIT抑制劑候選產品的開發和商業化，或者可以根據臨牀試驗結果、合作者戰略重點的變化（包括業務部門或開發職能的出售或處置）或可用資金或外部因素（例如轉移資源或創造競爭優先事項的收購），選擇不繼續或續訂開發或商業化計劃；
•
合作者可能會推遲臨牀試驗，為臨牀試驗計劃提供足夠的資金，停止臨牀試驗或放棄候選產品，重複或進行新的臨牀試驗，或者要求為候選產品提供新的配方進行臨牀測試；
•
如果合作者認為競爭產品更有可能成功開發或根據比我們更具經濟吸引力的條款進行商業化，則合作者可以獨立開發或與第三方共同開發與未來任何口服KIT抑制劑候選產品直接或間接競爭的產品；
•
如果獲得批准，擁有多種產品的營銷和分銷權的合作者與其他產品相比，可能無法為我們的產品的營銷和分銷投入足夠的資源；
•
合作者可能無法正確獲取、維護、捍衞或執行我們的知識產權，或者可能以引發訴訟或其他知識產權相關程序的方式使用我們的專有信息和知識產權，這可能會危及或使我們的專有信息和知識產權無效，或者使我們面臨潛在的訴訟或其他知識產權相關程序；
•
合作者與我們之間可能會出現爭議，導致未來任何口服KIT抑制劑候選產品的研究、開發或商業化延遲或終止，或者如果獲得批准，則導致代價高昂的訴訟或仲裁，轉移管理層的注意力和資源；
•
合作可能會終止，如果終止，則可能需要額外的資金來進一步開發適用的候選產品，或者如果獲得批准，則需要商業化；
•
合作協議可能無法以最有效的方式或根本無法導致候選產品的開發或商業化（如果獲得批准）；以及
•
如果我們未來的合作者參與業務合併，那麼對我們產品開發的持續追求和重視，或者如果獲得批准，對商業化計劃的持續追求和重點可能會被推遲、減少或終止。

如果我們建立一個或多個合作關係，則與產品開發、監管部門批准以及上述商業化有關的所有風險（如果獲得批准）也將適用於任何此類未來合作者的活動。

我們依靠第三方製造商和供應商來提供未來任何口服 KIT 抑制劑候選產品的成分。我們的第三方製造商或供應商的損失，或者我們或他們未能遵守適用的監管要求或以可接受的質量水平或價格提供足夠數量的產品，或者根本不提供足夠的數量，都將對我們的業務產生重大不利影響。

我們不擁有或經營藥品製造、儲存、分銷或質量測試設施。我們目前依賴並可能繼續依賴CDMO來製造散裝藥物、藥品製品、原材料、樣品、組件或其他材料和報告，包括在美國、中國和歐洲。依賴CDMO可能使我們面臨與自己製造候選產品不同的風險。無法保證我們的非臨牀和臨牀開發產品的供應不會受到限制、中斷、終止或質量令人滿意，也無法保證繼續以可接受的價格供應。特別是，我們的CDMO的任何替代都可能需要大量的努力和專業知識，因為合格的替代品數量可能有限。

48

 

候選產品的製造過程需要接受FDA、EMA和其他外國監管機構的審查。我們以及我們的供應商和製造商必須滿足適用的製造要求，並接受監管機構要求的嚴格設施和流程驗證測試，以遵守監管標準，例如當前的良好生產規範或 cGMP。獲得上市批准還需要向FDA、EMA和其他外國監管機構提交有關產品製造過程的信息，並由它們檢查製造設施。如果我們的合同製造商無法維持FDA、EMA和其他外國監管機構可接受的合規狀態，則未來的任何口服KIT抑制劑候選產品都可能無法獲得批准。如果我們的合同製造商無法成功生產符合我們的規格和FDA、EMA或類似外國監管機構嚴格監管要求的材料，我們可能無法依靠他們的製造設施來製造任何未來口服KIT抑制劑候選產品的組件。此外，儘管我們無法控制合同製造商的生產過程，並且完全依賴他們遵守當前的監管要求，但我們有責任確保未來的任何口服 KIT 抑制劑候選產品的製造符合適用的法律和監管要求。如果我們的任何製造商未能遵守此類要求或未能履行其在質量、時間或其他方面的義務，或者如果我們的組件或其他材料供應因其他原因受到限制或中斷，我們可能會被迫與其他第三方簽訂協議，而我們可能無法在合理的條件下達成協議（如果有的話）。在某些情況下，製造未來任何口服 KIT 抑制劑候選產品所需的技術技能或技術可能是原始合同製造商所獨有的或專有的，我們可能很難將任何未來的口服 KIT 抑制劑候選產品的生產轉移給其他第三方。這些因素將增加我們對此類製造商的依賴，或者要求我們獲得此類製造商的許可，以便我們或讓其他第三方生產未來的任何口服 KIT 抑制劑候選產品。如果我們因任何原因被要求更換製造商，我們將被要求驗證新制造商的設施和程序是否符合質量標準以及所有適用的法規和指南，並且我們可能需要重複一些開發計劃。與驗證新制造商相關的延誤可能會對我們及時或在預算範圍內開發候選產品的能力產生負面影響。

如果任何候選產品獲得監管部門的批准，我們預計將繼續依賴CDMO。在我們與第三方現有或將來簽訂製造安排的情況下，我們將依賴這些第三方根據合同和監管要求（包括與質量控制和保證相關的要求）及時履行其義務。任何用於生產未來口服 KIT 抑制劑候選產品的生產設施都將接受美國食品藥品管理局、歐洲藥品管理局和其他外國監管機構的定期審查和檢查，包括持續遵守cGMP要求、質量控制、質量保證以及相應的記錄和文件維護。如果我們無法獲得或維持候選產品的第三方生產，或者無法以商業上合理的條件進行生產，則如果獲得批准，我們可能無法開發和商業化任何未來的口服 KIT 抑制劑候選產品。我們或第三方未能執行我們的製造要求、不遵守 cGMP 或維持 FDA、EMA 或其他外國監管機構可接受的合規狀態，可能會以多種方式對我們的業務產生不利影響，包括：

•
無法啟動或繼續對正在開發的候選產品進行臨牀試驗；
•
延遲提交候選產品的監管申請或獲得監管部門的批准（如果有）；
•
失去未來合作者的合作；
•
監管機構對第三方製造設施進行額外檢查；
•
要求停止分發或召回任何未來口服 KIT 抑制劑候選產品；以及
•
如果候選產品獲得上市和商業化批准，則無法滿足我們產品的商業需求。

此外，由於資源限制或勞資糾紛或不穩定的政治環境，我們的合同製造商可能會遇到製造困難。如果我們的合同製造商遇到上述任何困難，我們未來向非臨牀和臨牀試驗中的患者提供任何口服 KIT 抑制劑候選產品的能力，或者提供用於治療患者的產品的能力，如果獲得批准和商業化，都將受到威脅。

49

 

與知識產權相關的風險

如果我們無法為我們的技術或候選產品獲得、維持和執行專利保護，則未來任何口服 KIT 抑制劑候選產品的開發和商業化如果獲得批准，可能會受到不利影響。

我們的成功在一定程度上取決於我們能否獲得和維護未來任何口服 KIT 抑制劑候選產品的專利和其他形式的知識產權，包括他人的知識產權許可，以及我們保護我們的商業祕密、防止第三方侵犯我們的專有權利以及在不侵犯他人所有權的情況下進行運營的能力。目前，我們的知識產權保護包括我們擁有的專利申請以及我們根據諾華許可協議從諾華製藥股份公司（Novartis Pharma AG.）或諾華獲得許可的專利和專利申請。我們可能無法及時或根本無法就任何未來口服 KIT 抑制劑候選產品的某些方面申請專利。此外，我們可能無法以合理的費用或及時的方式起訴所有必要或理想的專利申請，或維護、執行和許可此類專利申請中可能頒發的任何專利。在獲得專利保護為時已晚之前，我們也有可能無法確定研發成果中可獲得專利的方面。

在某些情況下，我們可能無權控制我們從第三方許可的所有專利申請的準備、提交和起訴，也無權維護和/或執行第三方許可的專利的權利，在這種情況下，我們將依賴我們的許可方來獲得、維護和執行對我們許可的知識產權的專利保護。我們的許可人可能無法成功起訴許可給我們的專利申請，即使針對這些專利申請頒發了專利，我們的許可人也可能無法維護這些專利，或者可能決定不對侵犯這些專利的其他公司提起訴訟。換句話説，不得以符合我們業務最大利益的方式起訴和執行此類許可專利和專利申請。此外，我們無法確定與許可人準備、申請、起訴、維護和/或執行許可專利權相關的此類活動已經或將按照適用的法律和法規進行，或者將產生有效且可執行的專利權。我們可能對我們的許可方對許可專利權的第三方侵權者提起侵權訴訟或捍衞某些許可專利權的方式的控制有限。許可方對許可專利權的侵權訴訟或辯護活動可能不如我們自己進行的侵權訴訟或辯護活動那麼激烈。如果我們的許可方未能充分尋求和維持對其控制的許可專利和專利申請的專利保護，並且未能及時將此類起訴和/或執法的控制權交給我們，我們的競爭對手可能能夠進入市場，這將對我們的業務產生重大不利影響。

我們未來獲得的專利可能不夠廣泛，不足以阻止其他人使用我們的技術或開發競爭產品和技術。無法保證我們任何待處理的專利申請會導致已頒發或授予專利，不能保證我們未來頒發或授予的任何專利都不會被認定為無效或不可執行，也不能保證任何未來頒發或授予的專利將包括足夠廣泛的權利主張，足以涵蓋任何未來的口服 KIT 抑制劑候選產品或為我們的競爭對手提供有意義的保護。此外，生物技術和生物製藥公司的專利地位可能非常不確定，因為它涉及複雜的法律和事實問題。只有在我們當前和未來的專有技術和候選產品受有效且可強制執行的專利保護或作為商業祕密得到有效維護的情況下，我們才能保護我們的專有權利免遭第三方未經授權的使用。如果第三方披露或盜用我們的所有權，可能會對我們在市場上的地位產生重大和不利影響。

除非此類申請引發專利問題，否則我們未決的專利申請不能對從事此類申請中所述技術的第三方強制執行。假設符合可專利性的其他要求，目前，第一個提出專利申請的人通常有權獲得專利。但是，在2013年3月16日之前，在美國，第一個發明者有權獲得該專利。科學文獻中有關發現的出版往往落後於實際發現，美國和其他司法管轄區的專利申請通常要等到申請後18個月才公佈，或者在某些情況下根本不公佈。因此，我們無法確定我們是第一個做出專利或待審專利申請中要求的發明的人，也無法確定我們是第一個為此類發明申請專利保護的人。

美國專利商標局（USPTO）和各種外國政府專利機構要求在專利過程中遵守大量的程序、文件、費用支付和其他規定。在某些情況下，不合規行為可能導致專利或專利申請被放棄或失效，從而導致相關司法管轄區的專利權部分或全部喪失。在這種情況下，競爭對手也許能夠比原本更早地進入市場。美國專利商標局和外國專利局在授予專利時適用的標準並不總是統一或可預測的。例如，關於可申請專利的主題或生物技術和生物製藥專利中允許的索賠範圍，沒有統一的全球政策。因此，我們不知道未來對專有產品和技術的保護程度。獲得專利的過程非常耗時、昂貴，有時是不可預測的。

50

 

專利一旦獲得授權，在授予或授予後的一段時間內，仍可在法庭或專利局或類似程序之前提出異議、幹預、複審、授予後審查、當事方之間的審查、無效或衍生訴訟，在此期間，第三方可以對此類初始授予提出異議。此類訴訟可能會持續很長時間，在任何此類訴訟中作出不利裁決都可能縮小因此受到攻擊的允許或已批准的索賠的範圍，或者可能導致我們的專利全部或部分失效或不可執行，這可能使第三方能夠將未來的任何口服KIT抑制劑候選產品商業化，並在不向我們付款的情況下直接與我們競爭。此外，無法保證：

•
其他人將不會或可能無法生產、使用或銷售與未來任何口服 KIT 抑制劑候選產品相同或相似的化合物，但這些化合物不在我們擁有或許可的專利權利要求範圍內；
•
我們或我們的許可方或我們現有或未來的合作者是第一個做出我們所擁有或許可的每項已頒發專利和待處理的專利申請所涵蓋的發明的人；
•
我們或我們的許可人或我們現有或未來的合作者是第一個就我們發明的某些方面提交專利申請的人；
•
其他人不會在不侵犯我們的知識產權的情況下獨立開發類似或替代技術，也不會複製我們的任何技術；
•
第三方不得質疑我們的專利，如果受到質疑，法院會認為我們的專利有效、可執行且受到侵權；
•
我們擁有或已經許可或將來可能許可的任何已頒發的專利將為我們提供任何競爭優勢，或者不會受到第三方的質疑；
•
我們可能會開發其他可獲得專利的專有技術；
•
他人的專利不會對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大或不利影響；以及
•
我們的競爭對手不會在我們沒有可強制執行的專利權的國家開展研發活動，然後利用從此類活動中獲得的信息來開發有競爭力的產品，在我們的主要商業市場上銷售。

如果我們或我們的許可方未能維持涵蓋未來任何口服KIT抑制劑候選產品的專利和專利申請，我們的競爭對手可能能夠進入市場，這可能會對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大和不利影響。此外，如果我們的專利和專利申請所提供的保護的廣度或強度受到威脅，無論結果如何，都可能阻止公司與我們合作對當前或未來的候選產品進行許可、開發或商業化。

如果我們無法保護商業祕密的機密性，我們的業務和競爭地位就會受到損害。

除了為未來任何口服KIT抑制劑候選產品的某些方面尋求專利保護外，我們還認為商業祕密，包括機密和未獲得專利的專有技術，對維持我們的競爭地位很重要。我們對第三方的依賴要求我們分享我們的商業祕密，這增加了競爭對手發現它們或我們的商業機密被盜用或泄露的可能性。我們力求保護商業祕密以及機密和未獲得專利的專有技術，在某種程度上是通過與能夠獲得此類知識的各方簽訂保密和保密協議，例如我們的員工、企業合作者、外部科學合作者、CRO、合同製造商、顧問、顧問和其他第三方。我們還與我們的員工和顧問簽訂了保密協議和發明或專利轉讓協議，規定他們有義務保密並將他們的發明轉讓給我們。儘管做出了這些努力，但其中任何一方都可能違反協議並披露我們的專有信息，包括我們的商業機密，我們可能無法為此類違規行為獲得足夠的補救措施。對一方非法披露或盜用商業祕密的指控進行強制執行既困難、昂貴又耗時，而且結果是不可預測的。此外，美國和某些外國司法管轄區的一些法院不太願意或不願保護商業祕密。如果我們的任何商業祕密是由競爭對手合法獲得或獨立開發的，我們無權阻止他們使用該技術或信息與我們競爭。如果我們的任何商業祕密被披露給競爭對手或由競爭對手獨立開發，我們的競爭地位將受到損害，這可能會對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大和不利影響。

51

 

如果我們違反許可協議，可能會對我們未來任何口服 KIT 抑制劑候選產品的商業化工作產生重大不利影響。

我們是許可協議（諾華協議）的當事方，該協議使我們能夠利用第三方知識產權來開發我們之前的候選產品 THB001，將來我們可能會與第三方簽訂更多此類許可協議，根據該協議，我們將對第三方未來任何口服 KIT 抑制劑候選產品或技術的使用、開發和商業化權進行許可。

這些知識產權許可協議可能要求我們遵守各種義務，包括開發和商業化義務等盡職義務，以及潛在的特許權使用費和里程碑付款和其他義務。如果我們未能遵守這些許可協議中的任何義務，以未經授權的方式使用許可的知識產權，我們面臨破產相關訴訟或以其他方式嚴重違反任何許可協議，則授予的許可條款可能會受到實質性修改，例如使當前的獨家許可成為非排他性許可，或者它可能賦予我們的許可人全部或部分終止適用的許可協議的權利。通常，喪失或終止我們在諾華協議下的權利或我們將來可能獲得的任何其他許可證，可能會損害我們的業務、財務狀況、經營業績和前景。

將來，我們還可能與第三方簽訂許可協議，根據該協議，我們是分許可證持有人。如果我們的分許可方未能遵守其與許可方簽訂的上游許可協議規定的義務，則許可方可能有權終止上游許可，這可能會導致我們的分許可終止。如果發生這種情況，除非我們能夠獲得相關權利所有者的直接許可，否則我們將不再擁有對適用的知識產權的權利，我們可能無法在合理的條件下做到這一點，或者根本無法做到這一點，這可能會影響我們繼續開發和商業化任何含有相關知識產權的未來口服 KIT 抑制劑候選產品的能力。

知識產權許可對我們的業務至關重要，涉及複雜的法律、商業和科學問題。我們和我們的許可方之間可能就受許可協議約束的知識產權發生爭議，包括：

•
根據許可協議授予的權利的範圍以及其他與解釋有關的問題；
•
我們的技術和工藝是否以及在多大程度上侵犯了不受許可協議約束的許可方的知識產權；
•
我們在合作開發關係下將專利和其他知識產權再許可給第三方的權利；
•
我們在使用與未來任何口服 KIT 抑制劑候選產品的開發和商業化相關的許可技術方面的盡職調查義務，以及哪些活動符合這些盡職調查義務；
•
我們轉讓或轉讓許可證的權利；
•
我們的許可人、我們和我們的合作伙伴共同創造或使用知識產權所產生的發明和專有技術的所有權；以及
•
發明人能否以及在多大程度上能夠就其權利轉讓給我們的許可人提出異議。

如果有關我們未來許可或許可的知識產權的爭議阻礙或損害了我們按照可接受的條款或根本維持當前許可安排的能力，我們可能無法成功開發和商業化受影響的候選產品，這可能會對我們的業務產生重大不利影響。此外，如果在許可知識產權的所有權方面出現爭議，我們追求或執行許可專利權的能力可能會受到損害。如果我們或我們的許可方未能充分保護這一知識產權，我們的產品商業化能力可能會受到影響。此外，我們未來與第三方簽訂的某些許可協議可能會限制或延遲我們完成某些交易的能力，可能會影響這些交易的價值或可能限制我們開展某些活動的能力（例如，我們將來可能會簽訂不可轉讓或不可轉讓的許可協議，或者需要許可方的明確同意才能進行轉讓或轉讓）。

我們從各種第三方許可的知識產權可能受保留權利的約束。

許可人通常保留許可協議下的某些權利，包括將基礎許可知識產權用於非商業學術和研究用途的權利，發佈與許可知識產權相關的研究的一般科學發現的權利，以及按照慣例對與許可知識產權有關的信息進行科學和學術披露的權利。很難監督許可人是否將許可知識產權的使用限制在這些用途，如果被濫用，我們可能會花費鉅額費用來行使我們對許可知識產權的權利。

52

 

此外，美國聯邦政府保留對在《專利和商標法修正法》或《Bayh-Dole 法案》下由其財政援助產生的發明的某些權利。聯邦政府為了自己的利益保留 “非排他性、不可轉讓、不可撤銷、付費許可證”。《巴赫救濟法》還向聯邦機構提供 “遊行權”。進入權允許政府在特定情況下要求專利所有權的承包商或繼承人向 “一個或多個負責任的申請人” 授予 “非排他性、部分排他性或排他性許可”。如果專利所有者拒絕這樣做，政府可以自己發放許可證。將來，我們可能需要與學術機構合作，加快我們對未來任何口服KIT抑制劑候選產品的研究或開發。儘管我們儘量避免讓大學合作伙伴參與存在聯邦資金混淆風險的項目，但我們無法保證根據Bayh-Dole法案，任何共同開發的知識產權都不受政府權利的約束。如果將來我們共同擁有或許可對我們的業務至關重要的知識產權，這些知識產權全部或部分由受《Bayh Dole Act》約束的聯邦資金開發，則我們執行或以其他方式利用此類許可知識產權的能力可能會受到不利影響。

我們通過內許可獲得關鍵技術權利的策略可能不會成功。

我們可能會尋求通過對關鍵技術的權利進行許可來擴大我們的候選產品渠道。我們業務的未來增長將部分取決於我們獲得其他候選產品或技術的許可或以其他方式獲得權利的能力。我們無法向您保證，我們將能夠以可接受的條款或根本不向第三方許可或獲得任何候選產品或技術的權利。即使我們能夠獲得許可，它也可能是非排他性的，從而使我們的競爭對手能夠獲得許可給我們的相同技術。在這種情況下，我們可能需要花費大量時間和資源來開發或許可替代技術。

這些技術的許可和收購是一個競爭領域，許多比較成熟的公司也在採取戰略，許可或收購我們可能認為有吸引力的候選產品或技術。由於其規模、現金資源以及更強的臨牀開發和商業化能力，這些老牌公司可能比我們具有競爭優勢。此外，將我們視為競爭對手的公司可能不願向我們許可權利。此外，我們可能無法在我們的重點領域內找到合適的候選產品或技術。如果我們無法成功獲得合適的候選產品或技術的權利，我們的業務、財務狀況、經營業績和前景可能會受到影響。

其他公司或組織可能會質疑我們或我們的許可人的專利權，或者可能主張專利權，從而阻止我們開發和商業化我們的產品。

用於治療肥大細胞介導的肥大細胞驅動的炎症性疾病的口服 KIT 抑制劑療法是一個相對較新的科學領域。除了我們擁有或許可的 KIT 抑制劑療法的專利申請外，美國和全球主要市場的其他公司還有其他正在申請的專利申請，這些申請聲稱與發現、開發和製造基於小分子 KIT 抑制劑的藥物和其他療法的發現、開發和製造有關的許多不同的方法、組合物和工藝。

隨着基於小分子 KIT 抑制劑的療法領域的不斷成熟，世界各地的國家專利局正在處理專利申請。尚不確定將頒發哪些專利，如果頒發專利，何時、向誰發放以及提出什麼索賠。此外，第三方可能試圖使我們的知識產權無效。即使我們的權利沒有受到直接質疑，爭議也可能導致我們的知識產權受到削弱。我們針對第三方企圖規避或使我們的知識產權無效進行辯護可能會使我們付出高昂的代價，可能需要我們管理層花費大量時間和精力，並可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景或我們成功競爭的能力產生重大和不利影響。如果我們被發現侵犯了第三方的知識產權，我們可能會被迫停止開發、製造或商業化侵權候選產品或產品，包括通過法院命令。

53

 

我們可能無法在世界各地保護我們的知識產權。

在美國和全球其他司法管轄區申請、起訴、捍衞和執行涵蓋我們技術的專利將非常昂貴，而且我們或我們的許可人或合作者的知識產權可能不存在於美國以外的某些國家，或者在某些國家的範圍可能不如美國。在我們或我們的許可方或合作者尚未獲得專利保護的司法管轄區，競爭對手可能會尋求使用我們或我們的許可方或合作者的技術來開發競爭產品，此外，他們可能會將其他侵權產品出口到我們有專利保護的地區，但與美國相比，這些地區更難執行專利。在我們尚未頒發或授予專利的司法管轄區，或者我們或我們的許可方或合作者發佈或授予的專利索賠或其他知識產權不足以阻止競爭對手在這些司法管轄區的活動，競爭對手的產品可能會與我們未來的產品競爭。某些國家，特別是某些發展中國家的法律制度使專利難以執行，這些國家可能不承認其他類型的知識產權保護，特別是與藥品或生物製藥有關的知識產權保護。這可能使我們或我們的許可方或合作者難以防止侵犯我們或他們的專利，或者在某些司法管轄區銷售違反我們或其專有權利的競爭產品。在外國司法管轄區執行我們的專利權的訴訟可能會導致鉅額成本，並將我們和我們的許可人或合作者的努力和注意力從我們業務的其他方面轉移開，可能使我們和我們的許可人或合作者的專利面臨被狹義解釋或失效的風險，我們和我們的許可人或合作者的專利申請面臨無法發佈的風險，並可能促使第三方對我們或我們的許可人提出索賠，或合作者。在我們或我們的許可方或合作者發起的任何訴訟中，我們或我們的許可方或合作者不得佔上風，並且判給的損害賠償或其他補救措施（如果有）可能沒有商業意義。

當我們選擇對一項發明尋求專利保護時，我們通常首先向美國專利商標局提交美國臨時專利申請（優先權申請）。然後，根據《專利合作條約》（PCT）提出的國際專利申請通常在優先權申請後的十二個月內提交。根據PCT申請，國家和區域專利申請可以在美國、歐洲專利局提出，也可以在任何或所有國家，包括澳大利亞、巴西、加拿大、中國、香港、印度、以色列、日本、墨西哥、新西蘭、歐亞大陸、南非、韓國和其他司法管轄區提出。到目前為止，我們尚未在所有可能提供專利保護的國家和地區司法管轄區申請專利保護。此外，我們可能會決定在批准之前放棄國家和地區的專利申請。最後，每個國家或地區專利局的授予程序是一項獨立的程序，可能導致在某些司法管轄區申請可能被相關注冊機構拒絕，而另一些司法管轄區的申請可能被其他司法管轄機構批准。同樣常見的是，根據國家的不同，可能會對相同的候選產品或技術授予不同範圍的專利保護。

一些司法管轄區的法律保護知識產權的程度與美國法律的保護程度不同，許多公司在保護和捍衞此類權利方面遇到了重大困難。如果我們或我們的許可方或合作者在保護這些司法管轄區對我們的業務至關重要的知識產權方面遇到困難或以其他方式無法有效保護這些知識產權，則這些權利的價值可能會降低，我們可能會面臨來自這些司法管轄區其他人的額外競爭。許多國家都有強制性許可法，根據這些法律，專利所有者可能被迫向第三方授予許可。此外，許多國家限制了針對政府機構或政府承包商的專利的可執行性。在這些國家，專利所有者可能有有限的補救措施，這可能會嚴重降低此類專利的價值。如果我們或我們的任何許可方或合作者被迫就與我們的業務相關的任何專利向第三方授予許可，則我們在相關司法管轄區的競爭地位可能會受到損害，我們的業務、財務狀況、運營業績和前景可能會受到不利影響。

54

 

我們、我們的許可方或合作者或任何未來的戰略合作伙伴可能需要訴諸訴訟來保護或執行我們的專利（如果授予的話）或其他所有權，所有這些都可能代價高昂、耗時，會延遲或阻礙任何未來口服 KIT 抑制劑候選產品的開發和商業化，或者使我們的專利（如果獲得授權）和其他專有權利處於危險之中。

如果獲得授權，競爭對手可能會侵犯我們的專利或其他知識產權。如果我們要對第三方提起法律訴訟以執行涵蓋我們的產品或技術的專利，被告可以反訴我們的專利無效或不可執行。在美國的專利訴訟中，被告聲稱無效或不可執行的反訴司空見慣。質疑有效性的理由可能是據稱未能滿足幾項法定要求中的任何一項，例如，缺乏新穎性、缺乏適當的書面描述、顯而易見或不具備能力。不可執行性主張的理由可能是指控與專利起訴有關的個人在起訴期間向美國專利商標局隱瞞了相關信息或發表了誤導性陳述。專利訴訟期間法律主張無效或不可執行的結果是不可預測的。例如，關於有效性問題，我們無法確定不存在無效的現有技術，而我們和專利審查員在起訴期間都沒有意識到這一點。如果被告在無效或不可執行的法律主張上勝訴，我們將失去對我們一個或多個產品或我們平臺技術某些方面的至少部分甚至全部專利保護。這種專利保護的喪失可能會對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。由第三方挑起、由我們提起或由美國專利商標局宣佈的干涉或推導程序對於確定與我們的專利或專利申請有關的發明的發明身份或優先權可能是必要的。不利的結果可能要求我們停止使用相關技術或嘗試向勝訴方許可使用相關技術。如果勝訴方不以商業上合理的條款向我們提供許可或根本不向我們提供許可，或者如果提供非排他性許可並且我們的競爭對手獲得了相同的技術，我們的業務可能會受到損害。此外，與訴訟相關的不確定性可能會對我們籌集必要資金的能力產生重大不利影響，以繼續進行臨牀試驗、繼續我們的研究計劃、向第三方許可必要的技術或建立開發合作伙伴關係，這將有助於我們將未來的任何口服 KIT 抑制劑候選產品推向市場。此外，由於知識產權訴訟需要大量的披露，因此在這種類型的訴訟中，我們的某些機密信息有可能因披露而受到泄露。還可以公開宣佈聽證會的結果、動議或其他臨時程序或事態發展。如果證券分析師或投資者認為這些結果為負面，則可能會對我們的普通股價格產生重大不利影響。如果競爭對手圍繞我們受保護的技術進行設計而不合法侵犯我們的專利或其他知識產權，則專利和其他知識產權將無法保護我們的技術。

第三方的知識產權可能會對我們未來任何口服 KIT 抑制劑候選產品的商業化能力產生不利影響，我們、我們的許可方或合作者或任何未來的戰略合作伙伴可能會因涉嫌侵犯專利或其他所有權或尋求使專利或其他所有權無效而受到第三方索賠或訴訟。為了開發或銷售未來的任何口服 KIT 抑制劑候選產品，我們可能需要提起訴訟或獲得第三方的許可。此類訴訟或許可證可能代價高昂或無法以商業上合理的條件獲得。

我們、我們的許可方或合作者或任何未來的戰略合作伙伴，可能會因侵犯或盜用專利或其他所有權而受到第三方索賠。在美國境內和境外，有大量訴訟涉及生物技術和生物製藥行業的專利和其他知識產權，包括專利侵權訴訟、干涉、衍生、授予後審查、向美國專利商標局以及相應的外國專利局提出的異議和當事方間審查程序。可能有一些已頒發的專利和正在申請的專利申請聲稱具有我們的靶點或任何未來的口服 KIT 抑制劑候選產品和修改，我們可能需要將其應用於任何未來的口服 KIT 抑制劑候選產品。可能已頒發的專利要求使用KIT抑制劑，這些專利可能與我們希望開發的產品有關。因此，一個或多個組織可能擁有我們需要許可的專利權。如果這些組織拒絕以合理的條件向我們授予此類專利權的許可，我們可能無法銷售產品或開展這些專利所涵蓋的研發或其他活動，這可能會對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大和不利影響。如果我們、我們的許可方或合作者或任何未來的戰略合作伙伴被發現侵犯了第三方專利或其他知識產權，我們可能會被要求支付損害賠償，如果我們或他們被發現故意侵權，則可能包括三倍的損害賠償金和律師費。此外，我們、我們的許可方或合作者或任何未來的戰略合作伙伴可能會選擇向第三方尋求或被要求尋求許可，而第三方可能無法以可接受的條款提供（如果有的話）。即使可以按照可接受的條件獲得許可，這些權利也可能是非排他性的，這可能使我們的競爭對手能夠獲得許可給我們的相同技術或知識產權。如果我們未能獲得所需的許可證，我們或我們現有或未來的合作者可能無法有效推銷基於我們技術的候選產品，這可能會限制我們創造收入或實現盈利的能力，並可能使我們無法產生足以維持運營的收入。此外，我們可能發現有必要提出索賠或提起訴訟，以保護或執行我們的專利或其他知識產權。即使得到有利於我們的解決，我們為任何與專利或其他所有權相關的訴訟或其他訴訟進行辯護或提起訴訟所付出的代價也可能是巨大的，訴訟可能會轉移我們管理層的注意力。我們的一些競爭對手可能比我們更有效地承受複雜的專利訴訟的費用，因為他們的資源要多得多。專利訴訟或其他程序的啟動和持續所產生的不確定性可能會延誤我們的研發工作並限制我們繼續運營的能力。

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如果向第三方頒發的專利或其他第三方知識產權涵蓋我們的產品或候選產品或其要素，或者我們的製造或與我們的開發計劃相關的用途，我們的競爭地位可能會受到影響。在這種情況下，我們可能無法開發或商業化產品或候選產品，直到此類專利到期，或者除非我們成功提起訴訟，使相關第三方知識產權無效或無效，或者與知識產權持有人簽訂許可協議（如果有商業上合理的條款）。可能有一些我們不知道的已頒發的專利由第三方持有，如果發現這些專利有效且可執行，則可能被未來的任何口服 KIT 抑制劑候選產品侵犯了。可能還有一些我們不知道的待審專利申請可能會導致已頒發的專利，未來的任何口服KIT抑制劑候選產品都可能被指控侵權。如果提起此類侵權索賠並獲得成功，我們可能需要支付鉅額賠償，包括可能因故意侵權而產生的三倍賠償金和律師費，並且我們可能被迫放棄任何未來的口服 KIT 抑制劑候選產品或向任何專利持有者尋求許可。即使有的話，也無法保證許可證將以商業上合理的條件提供。

我們也有可能未能識別相關的第三方專利或申請。例如，在某些情況下，在專利申請作為美國專利簽發之前，美國的專利申請可以一直保密。在美國和其他地方的國際專利申請和平行專利申請是在主張優先權的最早申請大約18個月後公佈的，這種最早的申請日期通常被稱為優先權日期。因此，涵蓋我們產品的專利申請可能是在我們不知情的情況下由其他人提交的。此外，在遵守某些限制的前提下，可以稍後對已發佈的待審專利申請進行修改，使其涵蓋我們的產品或產品的使用。第三方知識產權持有人也可能積極向我們提起侵權索賠。我們不能保證我們能夠成功解決或以其他方式解決此類侵權索賠。如果我們無法按照我們可接受的條款成功解決未來的索賠，我們可能會被要求參與或繼續進行代價高昂、不可預測和耗時的訴訟，並且在銷售我們的產品時可能會避免或經歷嚴重的延遲。對我們提出索賠的各方可能比我們更有效地承擔複雜的專利訴訟的費用，因為他們擁有更多的資源。此外，由於在知識產權訴訟或行政程序中需要進行大量的披露，因此我們的某些機密信息有可能因披露而受到泄露。此外，任何訴訟的啟動和持續所產生的任何不確定性都可能對我們籌集額外資金的能力產生重大不利影響，或者對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。如果我們在任何此類爭議中失敗，除了被迫支付賠償金外，我們還可能被暫時或永久禁止將我們未來被認為侵權的口服 KIT 抑制劑候選產品商業化。如果可能的話，我們還可能被迫重新設計候選產品，這樣我們就不會再侵犯第三方的知識產權。這些事件中的任何一項，即使我們最終獲勝，都可能要求我們轉移本可以用於業務的大量財務和管理資源，並可能對我們的業務、財務狀況、運營業績和前景產生重大和不利影響。

知識產權訴訟可能導致我們花費大量資源，分散我們的員工對正常職責的注意力。

與知識產權索賠相關的訴訟和其他法律程序，無論有無法律依據，都是不可預測的，通常既昂貴又耗時，並且可能會從我們的核心業務中轉移大量資源，包括分散我們的技術和管理人員對正常職責的注意力。此外，由於知識產權訴訟需要大量的披露，因此在這種類型的訴訟中，我們的某些機密信息有可能因披露而受到泄露。此外，可能會公開宣佈聽證會、動議或其他臨時程序的結果或事態發展，如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，則可能會對我們的普通股價格產生重大的不利影響。此外，此類訴訟或訴訟可能會大大增加我們的營業損失，減少可用於開發活動或任何未來銷售、營銷或分銷活動的資源。

我們可能沒有足夠的財務或其他資源來充分進行此類訴訟或訴訟。我們的一些競爭對手可能比我們更有效地承受此類訴訟或訴訟的費用，因為他們的財務資源更豐富，知識產權投資組合也更加成熟和發達。因此，儘管我們做出了努力，但我們可能無法阻止第三方侵犯或盜用我們的知識產權，或者成功質疑我們的知識產權。專利訴訟或其他程序的啟動和持續所產生的不確定性可能會對我們在市場上的競爭能力產生重大不利影響。

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我們可能會被指控我們或我們的員工或顧問錯誤地使用或披露了我們員工或顧問的前僱主或其客户的涉嫌商業祕密。這些索賠的辯護費用可能很高，如果我們未能成功進行辯護，我們可能需要支付金錢賠償，並可能損失寶貴的知識產權或人員。

我們的許多員工，包括我們的管理層，以前曾在生物技術或生物製藥公司工作，包括我們的競爭對手或潛在競爭對手。其中一些員工簽署了與以前的工作有關的所有權、保密和非競爭協議。儘管目前沒有針對我們的索賠懸而未決，但我們可能會被指控這些員工或我們無意中或以其他方式使用或披露了其前僱主的商業祕密或其他專有信息。可能需要提起訴訟來抗辯這些索賠。如果我們未能為此類索賠進行辯護，除了支付金錢賠償外，我們還可能失去寶貴的知識產權或人員。關鍵研究人員或其工作成果的流失可能會阻礙我們開發和最終將其商業化的能力，或者阻礙我們開發和商業化任何未來的口服 KIT 抑制劑候選產品，這可能會嚴重損害我們的業務。即使我們成功地為這些索賠辯護，訴訟也可能導致鉅額成本，並分散管理層的注意力。

專利條款可能不足以在足夠的時間內保護我們在未來任何口服 KIT 抑制劑候選產品上的競爭地位。

專利的壽命有限。在美國，如果所有維護費用都按時支付，則專利的自然到期時間通常為自其最早的美國非臨時申請日算起 20 年。可能有各種各樣的專利期限調整或延長，但專利的有效期及其提供的保護是有限的。即使獲得了涵蓋未來任何口服KIT抑制劑候選產品的專利，一旦專利期限到期，我們也可能對來自包括仿製藥或生物仿製藥在內的競爭產品的競爭持開放態度。鑑於新候選產品的開發、測試和監管審查所需的時間，保護此類候選產品的專利可能會在此類候選產品商業化之前或之後不久到期。因此，我們擁有和許可的專利組合可能無法為我們提供足夠的權利來阻止他人將與我們的相似或相同的產品商業化。

獲得和維持我們的專利保護取決於政府專利機構規定的各種程序、文件提交、費用支付和其他要求的遵守情況，如果不遵守這些要求，我們的專利保護可能會減少或取消。

專利和/或申請的定期維護費、續期費、年金和其他各種政府費用將在專利和/或申請的有效期內分幾個階段支付給美國專利商標局和美國境外的各種政府專利機構。我們已經建立了提醒我們支付這些費用的系統，並且我們僱用了外部公司和/或依靠我們的外部律師來支付應向美國專利商標局和非美國政府專利機構支付這些費用。美國專利商標局和各種非美國政府專利機構要求在專利申請過程中遵守許多程序、文件、費用支付和其他類似條款。我們聘請信譽良好的律師事務所和其他專業人員來幫助我們遵守規定，在許多情況下，根據適用規則，可以通過支付滯納金或其他方式來糾正無意中的失誤。但是，在某些情況下，違規行為可能導致專利或專利申請被放棄或失效，從而導致相關司法管轄區的專利權部分或全部喪失。在這種情況下，我們的競爭對手也許能夠進入市場，這種情況將對我們的業務產生重大不利影響。

如果我們沒有為可能開發的任何候選產品獲得專利期限延期和數據專有權，我們的業務可能會受到損害。

根據美國食品藥品管理局對我們可能開發的任何候選產品的上市批准的時間、期限和具體情況，根據Hatch-Waxman修正案，我們的技術、我們的美國專利或未來可能根據我們許可或可能擁有的專利申請頒發的一項或多項美國專利可能有資格獲得有限的專利期限延長。Hatch-Waxman修正案允許將專利延長最多五年，以補償在FDA監管審查過程中損失的專利期限。專利期限延長不能將專利的剩餘期限延長到自產品批准之日起的總共14年以上，只能延長一項專利，並且只能延長涉及已批准產品、使用方法或製造該產品的方法的索賠。延期申請必須在尋求延期的專利到期之前提交，並且必須在 FDA 批准後的 60 天內提交。涵蓋申請批准的多個產品的專利只能在其中一項批准的情況下延期。但是，我們可能無法獲得延期，例如，在測試階段或監管審查過程中未能進行盡職調查，未能在適用的最後期限內申請，未能在相關專利到期之前提出申請或以其他方式未能滿足適用要求。此外，適用的期限或提供的專利保護範圍可能比我們要求的要短。此外，如果我們希望根據我們從第三方獲得許可的專利來延長專利期限，則需要該第三方的合作。如果我們無法獲得專利延期，或者任何此類延長的期限低於我們的要求，我們的競爭對手可能會在我們的專利到期後獲得競爭產品的批准，我們的收入可能會減少。上述任何情況都可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。

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美國專利法和前美國專利法的變化可能會降低專利的總體價值，從而削弱我們保護產品的能力。

美國或其他司法管轄區的專利法或專利法解釋的變化可能會增加專利申請的起訴和已發佈專利的執行或辯護的不確定性和成本。在美國，最近對專利法的許多修改以及對美國專利商標局規則的擬議修改可能會對我們保護技術和執行知識產權的能力產生重大影響。例如，《美國發明法》涉及專利立法的重大變化。近年來，美國最高法院對幾起專利案件作出了裁決，其中一些案件要麼縮小了某些情況下可用的專利保護範圍，要麼削弱了某些情況下專利所有者的權利。例如，的決定 美國最高法院審理分子病理學協會訴Myriad Genetics, Inc.排除了聲稱核酸的規定核苷酸序列與自然界中發現的未經過修改的序列相同的情況。此外，2012年，美國專利商標局向專利審查人員發佈了一份指導備忘錄，指出針對自然法則、自然現象或自然發生的關係或相關性的程序主張，如果不包括將自然原理融入所要求的發明的額外元素或步驟，從而使自然原理得到實際應用，並且索賠金額遠遠超過自然原理本身，則應被駁回，因為涉及不符合專利資格的主題。除了增加我們未來獲得專利的能力的不確定性外，這種綜合事件還給專利一旦獲得授予的價值帶來了不確定性。根據美國國會、聯邦法院和美國專利商標局以及其他國家可能尋求專利保護的類似立法和監管機構的決定，管理專利的法律法規可能會以不可預測的方式發生變化，特別是在藥品專利保護方面，這將削弱我們獲得新專利或執行現有專利和未來可能獲得的專利的能力。

與政府監管相關的風險

監管部門的批准程序高度不確定，我們可能無法獲得或可能延遲獲得美國或外國監管部門的批准，因此無法將未來的任何口服KIT抑制劑候選產品商業化。即使我們認為我們的發展計劃是成功的，監管機構也可能不同意他們提供足夠的安全性或有效性數據。

我們未來的任何口服 KIT 抑制劑候選產品都將受到廣泛的政府法規的約束，這些法規涉及藥物的研究、測試、開發、製造、批准、記錄保存、報告、標籤、儲存、包裝、廣告和促銷、定價、批准後監測、營銷和分銷等。在新藥上市之前，必須在美國和許多外國司法管轄區成功完成嚴格的非臨牀測試和臨牀試驗以及廣泛的監管批准程序。滿足這些和其他監管要求代價高昂、耗時、不確定，而且會出現意想不到的延遲。我們可能開發的候選產品可能都無法獲得我們開始銷售這些產品所需的監管批准。

我們以前沒有進行和管理獲得監管部門批准（包括美國食品藥品管理局批准）所需的臨牀試驗的經驗。獲得FDA和其他批准所需的時間是不可預測的，但通常需要許多年才能開始臨牀試驗，具體取決於候選產品的類型、複雜性和新穎性。美國食品和藥物管理局及其外國同行在監管我們時使用的標準需要判斷並且可以改變，這使得很難肯定地預測其適用情況。我們對非臨牀和臨牀活動數據進行的任何分析都需要監管機構的確認和解釋，這可能會延遲、限制或阻礙監管部門的批准。由於新的政府法規，例如未來的立法或行政行動，或者產品開發、臨牀試驗和FDA監管審查期間的FDA政策變化，我們還可能遇到意想不到的延誤或成本增加。此外，與 COVID-19 相關的感染和死亡正在擾亂全球某些醫療保健和醫療保健監管體系。這種中斷可能會將醫療資源從FDA和類似的外國監管機構轉移出去，或者嚴重推遲其審查。目前尚不清楚這些幹擾如果發生會持續多久。此類幹擾導致的非臨牀研究或臨牀試驗的任何延期或優先級降低或監管審查的延遲，都可能對未來任何候選產品的開發和研究產生重大影響。無法預測是否會頒佈其他立法變更，也無法預測FDA或外國法規、指南或解釋是否會發生變化，也無法預測此類變更的影響（如果有）。

此外，美國食品藥品管理局及其外國同行可以通過定義我們未預料到的要求來回應我們可能提交的任何保密協議。這種反應可能會延遲未來任何口服 KIT 抑制劑候選產品的臨牀開發。

在獲得所需批准方面的任何延誤或失敗都可能對我們從尋求批准的特定候選產品中獲得收入的能力產生重大和不利影響。此外，任何上市產品的監管批准都可能受到我們可能銷售該產品的批准用途的限制，或者標籤或其他限制的約束。

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我們還受到或將來可能會受到許多外國監管要求的約束，這些要求涉及臨牀試驗的進行、生產和上市許可、定價和第三方報銷等。外國監管機構的批准程序因國家而異，可能包括與上述FDA批准程序相關的所有風險，以及與外國司法管轄區的地方法規滿意度有關的風險。此外，獲得批准所需的時間可能與獲得FDA批准所需的時間不同。美國食品和藥物管理局的批准並不能確保獲得美國以外監管機構的批准，反之亦然。候選產品獲得美國或外國監管部門批准的任何延遲或失敗都可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。

即使我們獲得監管部門對未來任何口服 KIT 抑制劑候選產品的批准，我們仍將受到持續的監管義務和持續的監管審查，這可能會導致大量額外開支。此外，任何未來的候選產品如果獲得批准，都可能受到標籤和其他限制以及市場退出的約束。如果我們未能遵守監管要求或產品出現意想不到的問題，我們也可能受到處罰。

我們為未來的任何口服 KIT 抑制劑候選產品獲得的任何監管批准也可能受到產品上市的已批准指示用途的限制或批准條件的限制，或者包含為監測候選產品的安全性和有效性而進行可能昂貴的上市後測試和監督的要求。

此外，如果FDA或類似的外國監管機構批准了我們未來的任何口服KIT抑制劑候選產品，則該產品的製造過程、標籤、包裝、分銷、批准後監測和不良事件報告、儲存、進口、出口、廣告、促銷和記錄保存將受到廣泛而持續的監管要求的約束。美國食品和藥物管理局擁有重要的上市後權限，包括有權要求根據新的安全信息更改標籤，要求上市後研究或臨牀試驗以評估與產品使用相關的安全風險或要求該產品退出市場。美國食品藥品管理局還有權要求在獲得批准後進行REMS，這可能會對批准的藥物的分銷或使用施加進一步的要求或限制。我們用於製造未來口服 KIT 抑制劑產品的製造設施（如果有）也將接受美國食品藥品管理局和其他監管機構的定期審查和檢查，包括是否繼續符合 cGMP 要求。發現我們的CDMO、製造過程或設施存在任何新的或以前未知的問題可能會導致對產品、製造商或設施的限制，包括產品退出市場。如果我們依賴CDMO，我們將無法控制此類製造商遵守適用的規則和法規。任何產品促銷和廣告也將受到監管要求和持續的監管審查的約束。美國食品和藥物管理局對製造商有關其產品使用的通信施加了嚴格限制。如果我們以與美國食品藥品管理局批准的標籤不一致的方式推廣任何未來的口服 KIT 抑制劑候選產品，或者以其他方式不符合 FDA 法規，我們可能會受到執法行動。此外，儘管我們認為，與已批准的產品相比，未來的任何口服KIT抑制劑候選產品都可能提供更好的安全性或有效性，但如果我們不在這些產品的正面試驗中研究任何未來的口服KIT抑制劑候選產品，那麼如果獲得批准，我們將無法對我們的產品提出比較聲明。如果我們或我們的、製造商或服務提供商未能遵守我們尋求銷售產品的美國或外國司法管轄區的適用的持續監管要求，我們或他們可能會受到罰款、警告信、暫停臨牀試驗、FDA或類似外國監管機構延遲批准或拒絕批准已批准的申請或補充已批准的申請、暫停或撤回監管批准、產品召回和扣押、產品行政扣留等，拒絕允許產品進出口, 經營限制, 禁令, 民事處罰和刑事起訴.

隨後發現產品存在以前未知的問題，包括意想不到的嚴重程度或頻率的不良事件，或者我們的 cdMO 或製造過程中的不良事件，或者未能遵守監管要求，可能導致：

•
限制產品的營銷或製造、產品退出市場或自願或強制召回產品；
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罰款、警告或無題信件或暫停臨牀試驗；
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美國食品和藥物管理局拒絕批准我們或我們的戰略合作伙伴提交的待審申請或對已批准申請的補充；
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暫停或撤銷產品許可證批准；
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產品扣押或扣留或拒絕允許產品進口或出口；以及
•
禁令或施加民事或刑事處罰。

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美國食品藥品管理局的政策可能會發生變化，可能會頒佈更多的政府法規，這些法規可能會阻止、限制或延遲監管部門對我們未來的任何口服 KIT 抑制劑候選產品的批准。如果我們進展緩慢或無法適應現有要求的變化或新要求或政策的採用，或者我們無法保持監管合規性，我們可能會失去可能獲得的任何營銷批准，也可能無法實現或維持盈利，這將對我們的業務產生不利影響。

我們也無法預測未來立法或行政或行政行動可能產生的政府監管的可能性、性質或範圍，無論是在美國還是在國外。美國食品和藥物管理局人員配置的變化可能導致美國食品和藥物管理局的響應延遲，或者其審查呈件或申請、發佈法規或指導或及時實施或執行監管要求的能力受到延遲。如果聯邦政府再次大規模關閉，例如2018年12月22日至2019年1月25日發生的關閉，也將導致類似的後果。很難預測這些要求將如何實施，也很難預測它們將在多大程度上影響FDA行使監管權力的能力。如果任何立法、行政命令或機構資金失誤限制了美國食品和藥物管理局正常參與監督和實施活動的能力，我們的業務可能會受到負面影響。

我們與醫療保健提供商、醫療保健組織、客户和第三方付款人的運營和關係將受到適用的反賄賂、反回扣、欺詐和濫用、透明度以及其他醫療保健和隱私法律法規的約束，這可能使我們面臨執法行動、刑事制裁、民事處罰、合同損害、聲譽損害、管理負擔以及利潤和未來收益減少等。

我們與醫療保健提供商、醫療保健組織、第三方付款人和客户的當前和未來安排使我們面臨廣泛適用的反賄賂、欺詐和濫用以及其他醫療保健法律和法規，這些法律和法規可能會限制我們研究、營銷、銷售和分銷未來任何口服 KIT 抑制劑候選產品的業務或財務安排和關係。此外，我們可能受到美國聯邦政府以及我們開展業務的各州和外國政府的患者數據隱私和安全法規的約束。適用的聯邦和州反賄賂和醫療保健法律法規規定的限制包括以下內容：

•
聯邦反回扣法規，除其他外，禁止個人和實體故意和故意直接或間接地以現金或實物形式索取、提供、接受或提供報酬，以誘導或獎勵個人推薦或購買、訂購或推薦任何商品或服務，這些商品或服務可根據聯邦和州醫療計劃（例如醫療保險和醫療補助）付款。個人或實體無需實際瞭解法規或違反法規的具體意圖即可犯下違法行為；
•
聯邦刑事和民事虛假索賠和民事罰款法，包括《聯邦虛假索賠法》，可以通過針對個人或實體的民事舉報人或反傾銷訴訟來強制執行，除其他外，禁止故意向聯邦政府提出虛假或欺詐性付款索賠。故意製作、使用或導致提出或使用虛假或欺詐性索賠的虛假記錄或陳述，或故意作出虛假陳述以避免、減少或隱瞞向聯邦政府付款的義務。此外，某些營銷行為，包括標籤外促銷，也可能違反虛假聲明法。此外，政府可以斷言，就聯邦《虛假索賠法》而言，包括因違反聯邦反回扣法規而產生的物品和服務的索賠構成虛假或欺詐性索賠；
•
HIPAA，除其他外，禁止故意和故意執行欺詐任何醫療福利計劃的計劃，或故意和故意偽造、隱瞞或掩蓋與提供或支付醫療福利、物品或服務有關的重大事實或作出任何重大虛假陳述；與聯邦《反回扣法規》類似，個人或實體無需實際瞭解該法規或為了實施侵權行為而意圖違反該項規定的具體意圖;
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經《經濟和臨牀健康健康信息技術法》（HITECH）及其各自的實施條例修訂的 HIPAA，規定某些醫療保健提供者、健康計劃和醫療保健信息交換所（稱為受保實體）以及其商業夥伴和受保分包商有義務，這些服務涉及存儲、使用或披露個人身份健康信息，包括強制性合同條款，在保護隱私、安全和傳輸可識別個人的健康信息，並要求將某些違反個人身份健康信息安全的行為通知受影響的個人和監管機構；

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聯邦立法通常被稱為 “醫生付款陽光法”，作為《患者保護和平價醫療法案》的一部分頒佈，經2010年《醫療保健和教育協調法》或統稱為 ACA 及其實施條例，該法要求在醫療保險、醫療補助或兒童健康保險計劃下可報銷的承保藥物、設備、生物製劑和醫療用品的某些製造商每年向CMS報告與某些相關的信息付款和其他向醫生（定義為包括醫生、牙醫、驗光師、足病醫生和脊椎按摩師）、某些其他醫療保健專業人員（例如醫師助理和執業護士）和教學醫院的價值轉移，以及上述醫生及其直系親屬持有的所有權和投資權益，並在可搜索的網站上公佈信息；
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類似的州和外國法律和法規，例如州反回扣和虛假索賠法，可能適用於涉及非政府第三方付款人（包括私人保險公司）報銷的醫療保健項目或服務的銷售或營銷安排和索賠；以及
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某些州法律要求製藥公司遵守制藥行業的自願合規準則和聯邦政府頒佈的相關合規指南，此外還要求藥品製造商報告與向醫生和其他醫療保健提供者付款或營銷支出和藥品定價信息有關的信息，要求藥品銷售代表註冊的州和地方法律以及某些州關於健康信息隱私和安全的法律情況，其中許多情況在很大程度上存在差異，HIPAA 通常無法搶佔先機，從而使合規工作複雜化。

確保我們當前和未來與第三方的業務安排符合適用的醫療保健法律和法規的努力可能會涉及大量成本。政府機構可能會得出結論，認為我們的商業行為不符合當前或未來的法規、法規、機構指導方針或涉及適用的欺詐和濫用的判例法或其他醫療保健法律和法規。如果發現我們的業務違反任何此類要求，我們可能會受到重大處罰，包括民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、撤銷、監禁、削減或重組我們的業務、喪失獲得 FDA 批准的資格、禁止參與政府合同、醫療報銷或其他政府計劃，包括醫療保險和醫療補助、誠信監督和報告義務或聲譽損害，任何一項都可能受到任何處罰不利地影響我們的財務業績。

這些風險無法完全消除。即使我們的辯護成功，任何因涉嫌或涉嫌違規行為而對我們提起的訴訟都可能導致我們承擔鉅額法律費用，並可能轉移管理層對業務運營的注意力。此外，實現和維持對適用法律和法規的遵守可能會使我們在金錢、時間和資源方面付出高昂的代價。

我們受與數據隱私和安全相關的嚴格且不斷變化的義務的約束。我們實際或被認為未能遵守此類義務可能會導致監管調查或行動；訴訟；罰款和處罰；業務運營中斷；聲譽損害；收入或利潤損失；客户或銷售損失；以及其他不利的業務後果。

在正常業務過程中，我們會處理個人數據和其他敏感信息，包括我們的專有和機密商業數據、商業祕密、知識產權、我們收集的與臨牀試驗相關的試驗參與者的數據以及其他敏感數據。我們的數據處理活動使我們受許多數據隱私和安全義務的約束，例如各種法律、法規、指南、行業標準、外部和內部隱私和安全政策、合同以及管理我們和代表我們處理個人數據的其他義務。

在美國，聯邦、州和地方政府頒佈了許多數據隱私和安全法，包括數據泄露通知法、個人數據隱私法和消費者保護法。例如，經《經濟和臨牀健康信息技術促進經濟和臨牀健康法》（HITECH）修訂的1996年聯邦《健康保險可移植性和問責法》（HIPAA）對個人身份健康信息的隱私、安全和傳輸提出了具體要求。在州一級，2018年《加州消費者隱私法》（CCPA）為其適用的企業規定了義務。這些義務包括但不限於在隱私聲明中提供具體披露以及賦予加利福尼亞州居民與其個人數據相關的某些權利。儘管CCPA豁免了在臨牀試驗背景下處理的某些數據，但CCPA可能會增加合規成本和潛在的責任。此外，預計2023年1月1日生效的2020年加州隱私權法案（CPRA）將擴大CCPA。其他州也頒佈或提出了數據隱私法，這可能會使合規工作進一步複雜化。

61

 

在美國以外，歐盟的《通用數據保護條例》（EU GDPR）和英國的 GDPR（英國 GDPR）對處理個人的個人數據規定了嚴格的要求。例如，根據歐盟 GDPR，政府監管機構可能會對數據處理實施臨時或最終禁令，並處以高達 2,000 萬歐元或全球年收入的 4% 的罰款，以較高者為準。此外，個人可能會提起與我們處理其個人數據有關的訴訟。某些外國司法管轄區已經頒佈了數據本地化法律和跨境個人數據傳輸法，這可能會使跨司法管轄區傳輸信息（例如傳輸或接收源自歐盟的個人數據）變得更加困難。

儘管我們努力遵守所有適用的數據隱私和安全義務，但這些義務正在迅速變化，給如何遵守帶來了一些不確定性。此外，我們有時可能不遵守規定（或被認為沒有遵守規定），並可能面臨重大後果。這些後果可能包括但不限於政府執法行動（例如，調查、罰款、處罰、審計、檢查等）；訴訟（包括與集體相關的索賠）；額外的報告要求和/或監督；禁止處理個人數據；命令銷燬或不使用個人數據；以及監禁公司官員。

任何此類事件都可能對我們的聲譽、業務或財務狀況產生重大不利影響，包括但不限於：客户流失；我們的業務運營（包括我們的臨牀試驗）中斷或停止；訓練我們的算法所需的數據收集中斷或停止；無法處理個人數據或無法在某些司法管轄區運營；開發或商業化我們的產品的能力有限；為任何索賠或詢問進行辯護所花費的時間和資源；不利的；負面的宣傳；或修訂或重組我們的業務。

我們可能會面臨醫療保健立法和監管改革措施帶來的困難。

現行法律和監管政策可能會發生變化，可能會頒佈更多的政府法規，這些法規可能會阻止、限制或延遲監管部門對我們未來的任何口服 KIT 抑制劑候選產品的批准。無論是在美國還是在國外，我們都無法預測未來立法或行政行動可能產生的政府監管的可能性、性質或範圍。如果我們進展緩慢或無法適應現有要求的變化或新要求或政策的採用，或者如果我們無法保持監管合規性，我們可能會失去可能獲得的任何營銷批准，或者可能因任何經批准的產品而面臨處罰，並且我們可能無法實現或維持盈利。

在美國，已經出臺了許多控制醫療費用的立法舉措，並將繼續出臺。除其他外，2010年頒佈的ACA增加了製造商在醫療補助藥品退税計劃下的退税責任，對生產或進口品牌處方藥產品的公司徵收了鉅額年費，並要求製造商在醫療保險D部分保險缺口（被稱為 “甜甜圈洞”）中受益人填補的處方提供談判價格的折扣，現為談判價格的70％。

這些舉措最近最終導致2022年8月頒佈了《降低通貨膨脹法》（IRA），除其他外，該法案將允許國土安全部就CMS根據Medicare B部分和D部分報銷的某些藥物和生物製劑的銷售價格進行談判，但只能選擇已獲批准至少7年（生物製劑為11年）的高支出單一來源藥物，談判價格在選擇年度結束兩年後生效。談判價格將於2026年首次生效，將以法定最高價格為上限，這意味着批發商和直接購買者要比平均價格大幅折扣。從2022年10月開始，醫療保險D部分和醫療保險B部分從2023年1月開始，該法律還對以高於通貨膨脹率的速度提高醫療保險D部分和B部分藥物價格的藥品製造商進行處罰。此外，從2025年開始，該法律通過新設立的製造商折扣計劃大幅降低了受益人的最高自付費用，從而消除了Medicare D部分下的 “甜甜圈洞”。IRA還延長了對在ACA市場購買健康保險的個人的補貼，直至2025計劃年度。愛爾蘭共和軍允許國土安全部部長在最初幾年通過指導而不是監管來實施其中許多條款。不遵守IRA的製造商可能會受到各種處罰，包括民事罰款。這些規定將從2023年開始逐步生效，儘管它們可能會受到法律質疑。因此，目前尚不清楚IRA將如何實施，但可能會對製藥行業產生重大影響。

在州一級，立法機構越來越多地通過立法和實施旨在控制藥品和生物產品定價的法規，包括限制或禁止某些營銷行為，報告向醫療保健從業人員提供的特定類別的報酬，以及報告價格上漲超過規定水平的理由和理由。在某些情況下，各州已經制定了鼓勵從其他國家進口和批量購買的計劃，儘管聯邦政府尚未批准任何此類計劃。我們預計，未來將採取更多的州和聯邦醫療改革措施，其中任何一項都可能限制聯邦和州政府為藥品和其他醫療保健產品和服務支付的金額，這可能會導致對未來任何口服KIT抑制劑候選產品或伴隨診斷的需求減少或額外的定價壓力。

62

 

我們預計，未來可能採取的其他醫療改革措施可能會導致更嚴格的保險標準，並給我們獲得批准的任何產品的價格帶來額外的下行壓力。成本控制措施或其他醫療改革的實施可能會使我們無法創造收入、實現盈利或將我們的產品商業化。

即使我們能夠將未來的任何口服KIT抑制劑候選產品商業化，此類候選產品也可能會受到不利的定價法規或第三方保險和報銷政策的約束，這將損害我們的業務。

管理新藥監管部門批准、定價和報銷的法規因國家而異。一些國家要求藥品的銷售價格獲得批准才能上市。在許多國家，定價審查期在獲得市場批准後開始。在一些國外市場，即使在獲得初步批准後，處方生物製藥的定價仍受到政府的持續控制。因此，我們可能會在特定國家/地區獲得監管部門的批准，但隨後會受到價格法規的約束，這可能會延遲我們該產品的商業發佈，可能會延遲很長時間，並對我們在該國銷售該產品所能產生的收入產生負面影響。不利的定價限制可能會阻礙我們收回對一種或多種候選產品的投資的能力，即使我們未來的任何口服KIT抑制劑候選產品獲得監管部門的批准。

我們成功將任何產品商業化的能力也將在一定程度上取決於第三方付款人將在多大程度上為這些產品和相關治療提供保險和充足的報銷，包括醫療保險和醫療補助等政府機構、私人健康保險公司和其他組織。接受治療的患者通常依靠第三方付款人來報銷與其治療相關的全部或部分費用。第三方付款人的承保範圍和充足的補償對於新產品的接受至關重要。即使我們成功地將一種或多種產品推向市場，這些產品也可能不具有成本效益，而且任何產品的補償金額可能不足以讓我們在競爭基礎上銷售我們的產品。由於我們的計劃處於早期開發階段，因此我們目前無法確定其成本效益或可能的保險和報銷水平或方法。向患者或醫療保健提供者（例如政府和私人保險計劃）報銷的第三方付款人越來越多地要求製藥公司向他們提供標價的預先確定的折扣，並尋求降低生物製藥產品的收取價格或報銷金額。如果考慮到我們的開發和其他成本，我們能夠為我們開發的任何產品收取的價格或為此類產品提供的承保範圍和報銷不足，我們的投資回報可能會受到不利影響。

新批准的藥物在獲得報銷方面可能會出現重大延遲，而且覆蓋範圍可能比美國食品藥品管理局或類似外國監管機構批准該藥物的目的更為有限。此外，報銷資格並不意味着任何藥物或治療性生物製劑都將在所有情況下獲得報銷，或者報銷費率將涵蓋我們的費用，包括研究、開發、製造、銷售和分銷。

新藥的臨時報銷水平（如果適用）也可能不足以支付我們的費用，也可能無法永久化。報銷率可能基於已報銷的低成本藥物的允許付款，可以納入其他服務的現有付款中，並可能反映出醫療保險數據的預算限制或缺陷。

政府醫療保健計劃或私人支付者要求的強制性折扣或回扣，以及未來放鬆目前限制從可能以低於美國的價格出售藥品的國家進口藥品的法律，藥品的淨價格可能會降低。此外，美國沒有統一的保險和報銷政策，承保範圍和報銷可能因付款人而異。因此，從第三方付款人那裏獲得產品的保險和報銷批准是一個既耗時又昂貴的過程，可能需要我們逐個付款人向每位付款人提供使用我們產品的支持科學、臨牀和成本效益數據，但無法保證獲得保險和足夠的報銷。新批准產品的保險範圍和報銷存在很大的不確定性。第三方付款人通常依靠醫療保險的保險政策和支付限額來設定自己的報銷率，但除了醫療保險的決定外，還有自己的方法和批准流程。對於我們開發並獲得監管部門批准的新藥，我們無法立即從政府資助和私人付款人那裏獲得保險和足夠的報銷率，這可能會對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。

63

 

我們受到美國和某些外國進出口管制、制裁、禁運、反腐敗法律和反洗錢法律法規的約束。遵守這些法律標準可能會削弱我們在國內和國際市場上的競爭能力。我們可能因違規行為而面臨刑事責任和其他嚴重後果，這可能會損害我們的業務。

我們受出口管制和進口法律法規的約束，包括《美國出口管理條例》、美國海關法規、美國財政部外國資產管制辦公室管理的各種經濟和貿易制裁法規、經修訂的 1977 年《美國反海外腐敗法》或《反海外腐敗法》、《美國法典》第 18 篇第 201 節所載的美國國內賄賂法規、《美國旅行法》、《美國愛國者法》以及其他州和國家的反賄賂法規以及我們開展業務的國家的反洗錢法活動。出口管制和貿易制裁法律法規可能會限制或完全禁止向某些政府、個人、實體、國家和地區，包括那些成為全面制裁或禁運目標的政府、個人、實體、國家和地區，提供、銷售或供應任何未來的口服 KIT 抑制劑候選產品。反腐敗法律的解釋很寬泛，禁止公司及其員工、代理人和承包商直接或間接授權、承諾、提供或向公共或私營部門的收款人提供不當付款或其他有價值的東西。我們可能會聘請第三方在美國境外銷售我們的產品，進行臨牀試驗，和/或獲得必要的許可、許可證、專利註冊和其他監管批准。我們與政府機構或政府附屬醫院、大學和其他組織的官員和僱員有直接或間接的互動。即使我們沒有明確授權或實際瞭解我們的員工、代理商、承包商或其他合作伙伴的腐敗或其他非法活動，我們也可能被追究責任。任何違反上述法律和法規的行為都可能導致鉅額的民事和刑事罰款和處罰、監禁、喪失進出口特權、取消資格、税收重新評估、違約和欺詐訴訟、聲譽損害和其他後果。

美國以外的政府往往會實施嚴格的價格管制，這可能會對我們的收入產生不利影響（如果有的話）。

在一些國家，尤其是歐盟或歐盟的成員國，處方藥的定價受政府控制。在這些國家，在獲得產品上市批准後，與政府當局的定價談判可能需要相當長的時間。此外，政府和其他利益相關者可能會在價格和報銷水平上施加相當大的壓力，包括作為成本控制措施的一部分。政治、經濟和監管方面的事態發展可能會使定價談判進一步複雜化，在獲得補償後，定價談判可能會繼續進行。歐盟各成員國使用的參考定價和平行分配，或低價和高價成員國之間的套利，可以進一步降低價格。為了在某些國家獲得承保範圍和報銷或定價批准，我們可能需要進行臨牀試驗或其他研究，將未來任何口服 KIT 抑制劑候選產品的成本效益與其他可用療法進行比較，以獲得或維持報銷或定價批准。第三方付款人或主管機構公佈的折扣可能會給發佈國和其他國家的價格或報銷水平帶來進一步的壓力。如果任何獲準上市的候選產品的報銷不可用或範圍或金額有限，或者定價水平不令人滿意，我們的業務、財務狀況、經營業績或前景可能會受到重大和不利影響。

與我們的普通股相關的風險

我們的普通股活躍且具有流動性的交易市場可能永遠無法持續下去，您可能無法以或高於購買價格轉售普通股（如果有的話）。

我們股票的活躍交易市場可能無法持續下去。我們普通股的市值可能會下跌。由於這些因素和其他因素，您可能無法以或高於所支付的價格轉售我們的普通股（如果有的話）。缺乏活躍的市場可能會削弱您在希望出售股票時或以您認為合理的價格出售股票的能力。缺乏活躍的市場也可能降低股票的公允市場價值。此外，不活躍的市場還可能損害我們通過出售普通股籌集資金的能力，並可能削弱我們通過使用普通股作為對價進行戰略合作或收購公司或產品的能力。

我們的季度和年度經營業績可能會大幅波動，或者可能低於投資者或證券分析師的預期，每種情況都可能導致我們的股價波動或下跌。

我們預計我們的經營業績將受到季度波動的影響。我們的淨虧損和其他經營業績將受到多種因素的影響，包括：

•
與未來任何口服 KIT 抑制劑開發計劃的持續開發相關的費用水平的差異；
•
非臨牀和未來臨牀試驗的結果，或我們、現有或未來的合作者或許可合作伙伴增加或終止未來臨牀試驗或資金支持；
•
我們對任何額外合作、許可或類似安排的執行，以及我們在現有或未來安排下可能支付或收到的款項的時間或任何此類現有或未來安排的終止或修改；

64

 

•
我們可能參與的任何知識產權侵權訴訟或異議、干涉或取消程序；
•
關鍵人員的增派和離開；
•
我們或我們的競爭對手的戰略決策，例如收購、資產剝離、分割、合資企業、戰略投資或業務戰略變更；
•
未來任何口服 KIT 抑制劑候選產品是否獲得監管部門的批准，此類批准的條款以及對此類候選產品的市場接受和需求；
•
持續的 COVID-19 疫情對我們的業務和運營的持續影響；
•
影響未來任何口服 KIT 抑制劑候選產品或我們的競爭對手產品的監管動態；以及總體市場和經濟狀況的變化。

如果我們的季度或年度經營業績低於投資者或證券分析師的預期，我們的普通股價格可能會大幅下跌。此外，我們經營業績的任何季度或年度波動反過來都可能導致我們的普通股價格大幅波動。我們認為，對我們的財務業績進行季度比較不一定有意義，也不應將其作為未來業績的指標。

我們普通股的市場價格可能會波動，您可能會損失全部或部分投資。

我們的普通股交易價格可能會繼續保持高度波動，並且會因各種因素而出現大幅波動，其中一些因素是我們無法控制的，包括但不限於持續的 COVID-19 疫情造成的。由於這種波動，投資者可能無法以或高於最初購買該股票的價格出售普通股。我們普通股的市場價格可能受到許多因素的影響，包括本 “風險因素” 部分中描述的其他風險以及以下因素：

•
任何未來口服 KIT 抑制劑候選產品的非臨牀研究和未來臨牀試驗結果，或者我們的競爭對手或我們現有或未來合作者的結果；
•
美國或其他國家的監管或法律發展，尤其是適用於任何未來口服 KIT 抑制劑候選產品的法律或法規的變化；
•
競爭產品或技術的成敗；
•
我們、任何未來的商業化合作夥伴或我們的競爭對手對新候選產品的介紹和公佈，以及這些推出或公告的時機；
•
監管機構就任何未來的口服 KIT 抑制劑候選產品、臨牀研究以及製造過程或銷售和營銷條款（如果獲得批准）採取的行動；
•
我們的財務業績或被認為與我們相似的公司的財務業績的實際或預期差異；
•
我們收購或許可其他技術或候選產品的努力是否成功；
•
與任何未來合作有關的進展，包括但不限於與開發和商業化合作夥伴的合作進展（如果未來任何口服KIT抑制劑候選產品獲得批准）；
•
製藥和生物技術部門的市場狀況;
•
我們或我們的競爭對手發佈的重大收購、戰略合作、合資企業或資本承諾的公告；
•
與專利或其他所有權有關的發展或爭議，包括專利、訴訟事宜以及我們為未來任何口服 KIT 抑制劑候選產品獲得專利保護的能力；
•
我們籌集額外資金的能力或能力以及我們能夠籌集額外資金的條款（如果有的話）；
•
關鍵人員的招聘或離開;
•
醫療保健支付系統結構的變化；
•
收益預期、發展時間表的實際或預期變化或股票市場分析師對我們的普通股、其他同類公司或整個行業的建議的變化；

65

 

•
我們未能或我們的競爭對手未能達到我們或我們的競爭對手可能向市場提供的分析師的預測或指導；
•
投資者認為與我們可比的公司的估值波動；
•
宣佈和預期將採取更多融資措施；
•
新聞界或投資界的投機；
•
我們普通股交易量的波動；
•
我們、內部人士或股東出售我們的普通股；
•
我們普通股的集中所有權；
•
市場僵局或封鎖協議到期；
•
會計原則的變化；
•
激進股東或其他人提起的行動；
•
恐怖行為、戰爭行為或大規模內亂時期；
•
自然災害和其他災難，包括全球流行病，例如持續的 COVID-19 疫情；以及
•
總體經濟、行業和市場狀況，包括利率和通貨膨脹率上升、市場波動、政府關閉SVB和其他金融機構的流動性問題，以及當地和/或全球經濟衰退的可能性。

此外，整個股票市場，尤其是製藥、生物製藥和生物技術股的市場經歷了極端的價格和交易量波動，這些波動通常與發行人的經營業績無關或不成比例。無論我們的實際經營業績如何，這些廣泛的市場和行業因素都可能嚴重損害我們普通股的市場價格。上述任何風險或任何廣泛的其他風險，包括本 “風險因素” 部分中描述的風險，都可能對我們普通股的市場價格產生巨大和不利影響。

出售大量普通股可能會導致我們的普通股價格下跌。

我們的大量普通股可能隨時在公開市場上出售。如果我們的股東賣出，或者市場認為我們的股東打算在公開市場上出售，那麼我們股票的市場價格可能會大幅下跌。

截至2023年3月31日，在某些條件下，我們大量已發行普通股的持有人有權要求我們提交涵蓋其股票的註冊聲明，或者將其股票包含在我們可能為自己或股東提交的註冊聲明中。我們還註冊了普通股，我們可以根據股權激勵計劃發行。這些股票可以在公開市場上自由交易。

我們無法預測我們在公開市場上出售股票或可供出售股票將對普通股的市場價格產生什麼影響（如果有的話）。但是，未來在公開市場上出售大量普通股，包括行使未償還期權時發行的股票，或者認為可能發生此類出售，可能會對我們普通股的市場價格產生不利影響。

我們還預計，未來可能需要大量額外資金來繼續我們的計劃運營。為了籌集資金，我們可能會以我們不時確定的價格和方式通過一項或多項交易出售普通股、可轉換證券或其他股權證券。如果通過出售和發行普通股或其他可轉換為普通股的證券籌集額外資金，我們的股東將被稀釋。這些出售，或者市場上認為大量股票的持有人打算出售普通股，可能會降低我們普通股的市場價格。

66

 

我們的主要股東和管理層擁有我們很大一部分的普通股，並將能夠控制須經股東批准的事項。

根據截至2023年3月31日普通股的實益所有權，我們的執行官、董事、5％或以上股本的持有人及其各自的關聯公司實益擁有我們已發行有表決權的股票的很大一部分。這些股東的利益可能與您的利益不同，甚至可能與您的利益相沖突。例如，這些股東可能會推遲或阻止我們公司控制權的變更，即使這種控制權變更將使我們的其他股東受益，這可能會剝奪我們的股東在出售公司或資產時獲得普通股溢價的機會，並可能影響普通股的現行市場價格。由於投資者認為利益衝突可能存在或出現，因此股票所有權的嚴重集中可能會對我們普通股的交易價格產生不利影響。

我們是一家 “新興成長型公司” 和 “小型申報公司”，我們無法確定適用於新興成長型公司或小型申報公司的降低報告要求是否會降低我們的普通股對投資者的吸引力。

根據2012年《Jumpstart Our Business Startups法案》或JOBS法案的定義，我們是一家 “新興成長型公司”只要我們繼續成為一家新興成長型公司，我們就可以利用適用於其他非新興成長型公司的各種報告要求的豁免，包括（i）無需遵守《薩班斯-奧克斯利法案》第404條的審計師認證要求，（ii）減少定期報告和委託書中有關高管薪酬的披露義務，（iii）豁免持有非約束力諮詢的要求股東對高管進行投票以前未批准的任何黃金降落傘補助金的補償和股東批准。

在2027年12月31日之前，我們可能會成為 “新興成長型公司”，儘管情況可能會導致我們更早失去這種地位，包括如果我們被視為 “大型加速申報者”，則發生在非關聯公司持有的普通股的市值截至6月30日等於或超過7億美元時，或者如果我們在此之前的任何財年的總年總收入達到12.35億美元或以上，在這種情況下，從接下來的12月31日起，或者如果我們的發行量超過美元，我們將不再是新興成長型公司在此之前的任何三年中，有10億美元的不可轉換債務，在這種情況下，我們將不再是立即成為一家新興成長型公司。

根據喬布斯法案，新興成長型公司也可以推遲採用新的或經修訂的會計準則，直到這些準則適用於私營公司。我們選擇利用這一延長的過渡期帶來的好處。因此，我們的財務報表可能無法與遵守此類新或經修訂的會計準則的公司的財務報表相提並論。在我們不再是 “新興成長型公司” 或明確和不可逆轉地選擇退出《證券法》第7（a）（2）（B）條規定的豁免之前，在發佈適用於我們的財務報表且對上市和私營公司的生效日期不同的新的或修訂後的會計準則後，我們將披露非新興成長型公司需要採用的日期以及我們將採用的日期最近發佈的會計準則。

我們也是一家 “規模較小的申報公司”，這意味着在最近結束的財年中，非關聯公司持有的普通股的市值低於7億美元，年收入低於1億美元。如果 (i) 非關聯公司持有的普通股的市值低於2.5億美元，或者 (ii) 我們在最近結束的財年中年收入低於1億美元，非關聯公司持有的普通股的市值低於7億美元，我們可能會繼續成為 “規模較小的申報公司”。如果我們在不再是 “新興成長型公司” 時是 “小型申報公司”，那麼我們可能會繼續依賴小型申報公司可獲得的某些披露要求的豁免。具體而言，作為 “小型申報公司”，我們可以選擇在10-K表年度報告中僅提供最近兩個財年的經審計財務報表，我們無需遵守《薩班斯-奧克斯利法案》第404條的審計師認證要求，與新興成長型公司類似，小型申報公司減少了高管薪酬的披露義務。

67

 

如果我們未能對財務報告保持適當和有效的內部控制，我們編制準確、及時的財務報表的能力可能會受到損害。

根據《薩班斯-奧克斯利法案》第404條，我們的管理層必須從截至2023年12月31日的財年的10-K表年度報告開始，報告財務報告內部控制的有效性。該評估需要包括披露我們的管理層或獨立註冊會計師事務所發現的財務報告內部控制中的任何重大弱點或重大缺陷。當我們成為 “加速申報人” 或 “大型加速申報人” 時，我們的獨立註冊會計師事務所將被要求證明我們對財務報告的內部控制的有效性。管理層評估我們對財務報告的內部控制必須滿足的標準的規則很複雜，需要大量的文檔、測試和可能的補救措施。為了在規定的期限內遵守第404條，我們將參與記錄和評估我們對財務報告的內部控制的程序，這既昂貴又具有挑戰性。在這方面，我們將需要繼續提供內部資源，可能聘請外部顧問，並通過一項詳細的工作計劃，以評估和記錄財務報告內部控制的充分性，繼續採取步驟酌情改進控制程序，通過測試驗證控制措施是否按文件規定運作，並實施持續報告和改進財務報告內部控制程序。這個過程將耗時、昂貴且複雜。

在編制截至2021年12月31日的年度財務報表時，我們得出結論，我們的財務報告內部控制存在重大弱點。見 “我們已經發現財務報告的內部控制存在重大缺陷。如果我們不糾正財務報告內部控制的重大弱點，或者我們未能建立和維持有效的內部控制，我們可能無法準確報告財務業績或及時提交定期報告，這可能會導致投資者對我們報告的財務信息失去信心，並可能導致普通股市場價格下跌。”任何未能維持財務報告的內部控制都可能嚴重抑制我們準確報告財務狀況、經營業績或現金流的能力。如果我們無法得出我們對財務報告的內部控制有效的結論，或者如果我們的獨立註冊會計師事務所確定我們在財務報告的內部控制方面存在重大弱點或重大缺陷，則投資者可能會對我們的財務報告的準確性和完整性失去信心，普通股的市場價格可能會下跌，我們可能會受到納斯達克、美國證券交易委員會或其他監管機構的制裁或調查。未能糾正我們在財務報告內部控制方面的任何重大缺陷，或者未能實施或維持上市公司要求的其他有效控制制度，也可能限制我們未來進入資本市場的機會。

我們的章程文件和特拉華州法律中的反收購條款可能會阻止或推遲對我們的收購，這可能對我們的股東有利，也可能阻止我們的股東試圖更換或罷免我們目前的管理層。

我們重述的公司註冊證書和重述的章程包含可能延遲或阻止我們公司控制權變更的條款。這些規定還可能使股東難以選出未經現任董事會或董事會成員提名的董事，也難以採取其他公司行動，包括調整我們的管理層。這些規定：

•
建立一個機密的董事會，這樣我們董事會的所有成員並非都是同時選舉產生的；
•
只允許董事會確定董事人數和填補董事會空缺；
•
規定只有 “有理由” 才能罷免董事，並且必須得到我們三分之二股東的批准；
•
需要絕大多數投票才能修改我們重訂的公司註冊證書和重述的章程中的某些條款；
•
授權發行 “空白支票” 優先股，我們的董事會可以使用這些優先股來實施股東權益計劃；
•
取消我們的股東召集股東特別會議的能力；
•
禁止股東通過書面同意採取行動，這要求所有股東行動都必須在我們的股東會議上採取；
•
禁止累積投票；以及
•
為提名董事會選舉或提出股東可以在年度股東大會上採取行動的事項制定提前通知要求。

此外，《特拉華州通用公司法》（DGCL）第203條可能會阻止、延遲或阻止我們公司控制權的變更。第203條對我們與15％或以上普通股持有人之間的合併、業務合併和其他交易施加了某些限制。

68

 

我們組織文件中的專屬法庭條款可能會限制股東在其認為有利於解決與我們或我們的任何董事、高級職員或員工或任何引發此類索賠的報價的承銷商的糾紛的司法論壇上提出索賠的能力，這可能會阻礙就此類索賠提起訴訟。

在法律允許的最大範圍內，我們重述的公司註冊證書規定，特拉華州衡平法院是：代表我們提起的任何衍生訴訟或訴訟；任何聲稱違反信託義務的訴訟；根據DGCL、我們重述的公司註冊證書或我們重述的章程對我們提出索賠的任何訴訟；或任何主張受管轄索賠的訴訟根據內政學説。這項專屬法庭條款不適用於為執行經修訂的1934年《證券交易法》或《交易法》規定的義務或責任而提起的訴訟。但是，它可以適用於屬於排他性訴訟地條款中列舉的一個或多個類別的訴訟。

這種法院選擇條款可能會限制股東在其認為有利於與我們或我們的任何董事、高級管理人員或其他僱員或任何引發此類索賠的產品的承銷商發生糾紛的司法論壇提出索賠的能力，這可能會阻礙就此類索賠提起訴訟。或者，如果法院認定我們重述的公司註冊證書中包含的法院選擇條款在訴訟中不適用或不可執行，我們可能會承擔與在其他司法管轄區解決此類訴訟相關的額外費用，這可能會損害我們的業務、財務狀況、經營業績和前景。

《證券法》第22條為聯邦和州法院對為執行《證券法》或其相關規則和條例規定的任何義務或責任而提出的所有索賠規定了並行管轄權。我們重述的章程規定，在法律允許的最大範圍內，美利堅合眾國聯邦地方法院將成為解決任何主張根據《證券法》或《聯邦論壇條款》提起的訴訟理由的投訴的專屬論壇，包括針對此類申訴中提到的任何被告提起的所有訴訟理由。為避免疑問，本條款旨在使我們、我們的高級管理人員和董事、任何引發此類投訴的發行的承銷商以及任何其他專業實體受益於該個人或實體所作陳述並已準備或認證該發行所依據文件的任何部分的專業實體，並可強制執行。我們決定通過聯邦論壇條款是在特拉華州最高法院作出裁決之後作出的，該裁決認為，根據特拉華州法律，此類條款在表面上是有效的。儘管聯邦或其他州法院可能不遵循特拉華州最高法院的裁決，也可能決定在特定案件中執行聯邦論壇條款，但聯邦論壇條款的適用意味着我們的股東為執行《證券法》規定的任何義務或責任而提起的訴訟必須向聯邦法院提起，不能向州法院提起，我們的股東不能放棄遵守聯邦證券法及其相關規章制度。《交易法》第27條規定了對為執行《交易法》或其相關規則和條例規定的任何義務或責任而提出的所有索賠的專屬聯邦管轄權。此外，排他性訴訟地條款和聯邦法庭條款均不適用於為執行《交易法》規定的任何義務或責任而提起的訴訟。因此，我們的股東為執行《交易法》或其下的規章制度規定的任何義務或責任而採取的行動必須提交聯邦法院，我們的股東不能放棄遵守聯邦證券法及其相關規章制度。

任何購買或以其他方式收購或持有我們任何證券權益的個人或實體均應被視為已注意到並同意我們的專屬論壇條款，包括聯邦論壇條款。這些規定可能會限制股東在與我們或我們的董事、高級職員、其他僱員或代理人之間選擇的司法論壇提出索賠的能力，並可能導致股東在他們選擇的司法論壇提出此類索賠的成本增加，這可能會阻礙對我們和我們的董事、高級職員、其他員工或代理人提起訴訟。

69

 

由於我們預計在可預見的將來不會為我們的資本存量支付任何股息，因此資本增值（如果有）將是您唯一的收益來源，您可能永遠無法獲得投資回報。

我們從未申報過股本或支付過股息。我們目前打算保留未來的所有收益（如果有），為業務的增長和發展、運營和擴張提供資金，並且預計在可預見的將來不會申報或支付任何股息（如果有的話）。此外，未來的任何債務融資都可能包含禁止或限制我們普通股可能申報或支付的股息金額的條款。因此，在可預見的將來，我們普通股的資本增值（如果有的話）將是您唯一的收益來源，您可能永遠無法獲得投資回報。因此，尋求現金分紅的投資者不應購買我們的普通股。

一般風險因素

如果證券或行業分析師不發佈有關我們業務的研究或報告，或者他們對我們的股票發表負面或誤導性意見，我們的股價和交易量可能會下跌。

我們的普通股交易市場受到行業或證券分析師發佈的有關我們或我們業務的研究和報告的影響。我們對行業或證券分析師或其報告中包含的內容和觀點沒有任何控制權。如果沒有或很少有證券或行業分析師繼續或開始報道我們，我們的普通股交易價格可能會受到負面影響。如果我們獲得證券或行業分析師報道，如果報道我們的任何分析師對我們、我們的商業模式、知識產權或股票表現發表負面或誤導性意見，或者如果我們的非臨牀研究、臨牀試驗和經營業績未能達到分析師的預期，我們的股價可能會下跌。如果其中一位或多位分析師停止對我們的報道或未能定期發佈有關我們的報告，我們可能會失去在金融市場的知名度，這反過來又可能導致我們的股價或交易量下降。

作為上市公司運營，我們的成本將增加，我們的管理層將被要求將大量時間投入到新的合規舉措和公司治理實踐上。

作為一家上市公司，尤其是在我們不再是 “新興成長型公司” 或 “小型申報公司” 之後，我們將承擔作為私營公司沒有承擔的鉅額法律、會計和其他費用。《薩班斯-奧克斯利法案》、《多德-弗蘭克華爾街改革和消費者保護法》、納斯達克的上市要求和其他適用的證券規則和條例對上市公司提出了各種要求，包括建立和維持有效的披露和財務控制以及公司治理慣例。我們的管理層和其他人員將需要為這些合規舉措投入大量時間。此外，我們預計這些規章制度將大大增加我們的法律和財務合規成本，並使某些活動更加耗時和昂貴。例如，我們預計，這些規章制度可能會使我們更難獲得董事和高級管理人員責任保險，並且我們可能需要承擔鉅額費用才能維持足夠的承保範圍。我們無法預測或估計為滿足這些要求而可能產生的額外費用的金額或時間。這些要求的影響還可能使我們更難吸引和留住合格的人才在董事會、董事會委員會任職或擔任執行官。增加的成本可能要求我們降低其他業務領域的成本。此外，這些規則和條例往往會有不同的解釋，在許多情況下是因為它們缺乏具體性，因此，隨着監管和理事機構提供新的指導，它們在實踐中的適用可能會隨着時間的推移而變化。這可能導致合規問題持續存在不確定性，並導致披露和治理做法的持續修訂所必需的成本增加。

我們的披露控制和程序可能無法防止或檢測所有錯誤或欺詐行為。

我們受《交易法》的定期報告要求的約束。我們設計的披露控制和程序是為了合理地確保我們在根據《交易法》提交或提交的報告中必須披露的信息得到積累並傳達給管理層，並在美國證券交易委員會的規則和表格規定的期限內記錄、處理、彙總和報告。我們認為，任何披露控制和程序或內部控制和程序，無論構思和運作多麼周密，都只能為控制系統目標的實現提供合理而非絕對的保證。

這些固有的侷限性包括這樣一個現實，即決策中的判斷可能是錯誤的，而崩潰可能是由於簡單的錯誤或錯誤造成的。例如，我們的董事或執行官可能無意中未能披露新的關係或安排，從而導致我們未能披露任何關聯方交易。此外，某些人的個人行為、兩人或多人串通或未經授權的超越控制可以規避管制。因此，由於我們控制系統的固有侷限性，由於錯誤或欺詐而導致的錯誤陳述可能會發生而無法被發現。此外，我們沒有正式的風險管理計劃來識別和應對我們在其他領域的業務風險。

70

 

我們可能會面臨證券訴訟，這既昂貴又可能轉移管理層的注意力。

我們普通股的市場價格可能會波動。總體而言，股票市場，尤其是納斯達克和生物製藥公司，經歷了極端的價格和交易量波動，這些波動通常與這些公司的經營業績無關或不成比例。過去，經歷過股票市場價格波動的公司曾受到證券集體訴訟。將來，我們可能會成為此類訴訟的目標。針對我們的證券訴訟可能會導致鉅額成本，並轉移我們管理層對其他業務問題的注意力，這可能會嚴重損害我們的業務。

第 2 項。未註冊的股權證券銷售和所得款項的使用.

我們公開發行普通股所得款項的用途

2022 年 9 月 14 日，美國證券交易委員會宣佈經修訂的 S-1 表格註冊聲明（註冊號 333-267022）對我們的首次公開募股生效。在2022年9月19日發行結束時，我們出售了1253.5萬股普通股，包括承銷商以每股17.00美元的公開發行價格全額行使額外購買多達163.5萬股普通股的期權。公開發行給我們帶來的總淨收益，包括超額配股活動以及扣除承保折扣和發行費用，約為1.982億美元。摩根士丹利、傑富瑞和考恩擔任本次發行的聯席賬簿管理人。沒有直接或間接向我們的任何董事或高級管理人員（或其同事）或擁有我們任何類別股權證券10％或以上的個人或任何其他關聯公司支付任何發行費用。

如2022年9月15日根據《證券法》第424 (b) (4) 條向美國證券交易委員會提交的招股説明書所述，我們首次公開募股收益的計劃用途沒有重大變化。

第 3 項。優先證券違約。

沒有。

第 4 項。礦山安全披露。

不適用。

第 5 項。其他信息。

沒有。

71

 

第 6 項。展品。

 

展覽

數字

描述

表單

文件編號

展覽

申報日期

隨函提交

31.1

根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條通過的1934年《證券交易法》第13a-14（a）條和第15d-14（a）條對首席執行官進行認證。

 

 

 

 

X

31.2

根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條通過的1934年《證券交易法》第13a-14 (a) 條和第15d-14 (a) 條對首席財務官進行認證。

 

 

 

 

X

32.1*

根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條通過的《美國法典》第18條第1350條對首席執行官進行認證。

 

 

 

 

X

32.2*

根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條通過的《美國法典》第18條第1350條對首席財務官進行認證。

 

 

 

 

X

101.INS

行內 XBRL 實例文檔 — 實例文檔未出現在交互式數據文件中，因為 XBRL 標籤嵌入在行內 XBRL 文檔中。

 

 

 

 

 

101.SCH

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101.CAL

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101.DEF

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101.LAB

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101.PRE

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104

封面交互式數據文件（嵌入在行內 XBRL 文檔中）

 

 

 

 

 

* 就《交易法》第 18 條而言，本認證不被視為已提交，也不受該節規定的其他責任約束，也不得視為以提及方式納入根據《證券法》或《交易法》提交的任何文件中。

72

 

簽名

根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使經正式授權的下列簽署人代表其簽署本報告。

三諧波生物株式會社

日期：2023 年 5 月 11 日

來自：

/s/ 娜塔莉·霍爾斯

 

娜塔莉·霍爾斯

 

首席執行官兼董事 （首席執行官）

 

日期：2023 年 5 月 11 日

來自：

//Robert Ho

 

羅伯特·豪

 

首席財務官 （首席財務和會計官）

 

73