附錄 99.1

Larimar Therapeutics報告了來自2期試驗25毫克隊列的初步頂線數據，顯示弗裏德賴希共濟失調患者的Frataxin水平和2023年第一季度的財務業績

賓夕法尼亞州巴拉·辛威德，2023 年 5 月 15 日 — 專注於開發複雜罕見疾病治療的臨牀階段生物技術公司 Larimar Therapeutics, Inc.（“Larimar”）（納斯達克股票代碼：LRMR）今天公佈了其針對弗裏德賴希共濟失調 (FA) 參與者的 CTI-1601 第 2 期 25 毫克隊列的初步數據。該試驗的25 mg隊列（n=13）的參與者被隨機分配每天接受25 mg CTI-1601（n=9）或安慰劑（n=4）的皮下注射，持續14天，然後每隔一天接受一次，直到第28天。該隊列的數據表明，CTI-1601 的耐受性總體良好，顯示第 14 天所有接受評估的組織（皮膚和口腔細胞）中的 frataxin (FXN) 水平比基線有所增加。

在皮膚中，經安慰劑調整後，在第14天觀察到frataxin水平從基線增加3.5 pg/µg（frataxin濃度歸一化為總蛋白質）。在7名接受CTI-1601治療的參與者中，在基線和第14天均具有可量化的皮膚frataxin濃度，而在基線和第14天均具有可量化的frataxin水平的四名安慰劑參與者中，沒有一名參與者皮膚中的frataxin濃度都有所增加。在口腔細胞中，在第14天觀察到經安慰劑調整後的中位數frataxin水平從基線0.9 pg/µg升高（frataxin濃度歸一化為總蛋白質）。在7名接受CTI-1601治療的參與者中，在基線和第14天均具有可量化的口腔細胞中的frataxin濃度，而在基線和第14天均未出現口腔細胞中frataxin濃度可量化的兩名安慰劑參與者。

在一項非介入性研究中，該研究使用與Larimar的2期試驗相同的採樣技術和測定方法來測量60名純合健康志願者的frataxin水平，在皮膚和口腔細胞中觀察到的弗拉他辛濃度中位數分別為16 pg/µg和8 pg/µg（frataxin濃度標準化為總蛋白）。因此，根據已發表的文獻表明，雜合子攜帶者的frataxin水平約為純合子健康人羣水平的50％，Larimar估計，表型健康的致FA基因雜合子攜帶者的皮膚和口腔細胞中frataxin濃度中位數分別約為8 pg/µg和4 pg/µg。

Larimar 的 2 期數據和非幹預性研究結果遵循了 1 期數據，該數據顯示，在至少 7 天內，每天給藥 50 和 100 mg CTI-1601，外周組織中的 frataxin 水平呈劑量依賴性增加，且僅在 4 天內每天給藥 25 mg CTI-1601，FXN 水平沒有明顯增加。

Larimar已向FDA提交了該試驗25毫克隊列的數據，並計劃在本季度晚些時候與該機構舉行會議，討論獲得批准以啟動2期試驗的50 mg隊列所需的信息。

Larimar總裁兼首席執行官Carole Ben-Maimon表示：“在我們的概念驗證1期結果基礎上，我們的2期初步數據提供了第一個臨牀跡象，表明25毫克劑量的 CTI-1601 可以增加外周組織中的frataxin水平。”“重要的是，在我們的 2 期試驗中，以相對較低的 25 mg 劑量實現的 frataxin 增加，這表明持續的每日給藥方案是維持使用 25 mg CTI-1601 實現的增加的首選方案。我要感謝所有參與我們試驗的人，並期待我們即將在本季度晚些時候與FDA會面。”

下表顯示了第 2 階段試驗第 14 天（每日給藥的最後一天）和第 28 天（治療結束和改為每隔一天給藥後）FXN 水平與基線相比的中位數變化。

藥代動力學數據表明，2期試驗的25 mg隊列在第14天達到穩定狀態，也就是每日給藥的最後一天。安全數據表明，在 2 期試驗的 25 mg 隊列中，CTI-1601 的耐受性總體良好。來自該羣組的安全數據摘要如下所示：

Ben-Maimon 博士補充説：“我們的第 2 階段結果增加了我們的安全數據庫，表明 CTI-1601 的耐受性總體良好。在我們的 1 期和 2 期試驗中，有 37 名患有 FA 的成年人接受了 CTI-1601 劑量，其中 35 人完成了治療，一人因過敏反應退出，另一人在單劑量 50 mg 後因輕度至中度噁心和嘔吐而停藥。我們認為，迄今為止生成的安全性、藥代動力學和藥效學數據支持在我們的 2 期試驗中對 50 mg 劑量的 CTI-1601 進行評估，並期待在本季度晚些時候的會議上與美國食品藥品監督管理局 (FDA) 討論我們的發現。”

在 2 期試驗中啟動更多隊列和/或 CTI-1601 其他臨牀試驗的啟動取決於美國食品藥品管理局對 2 期試驗 25 mg 隊列的數據和分析的審查

根據在 2022 年 9 月解除全面臨牀封鎖後首次實施的 CTI-1601 計劃的部分臨牀擱置。Larimar已向FDA提交了該試驗25毫克隊列的數據，並計劃在本季度晚些時候與該機構舉行會議，討論獲得批准以啟動2期試驗的50 mg隊列所需的信息。Larimar 預計將在收到即將舉行的 FDA 會議的反饋後，在 2023 年第三季度提供 CTI-1601 計劃下一步的最新進展。

2023 年第一季度財務業績

除了來自第 2 階段試驗 25 mg 隊列的初步頭條數據外，Larimar 今天還公佈了 2023 年第一季度的財務業績。

截至2023年3月31日，該公司的現金及現金等價物總額為1.115億美元。

該公司報告稱，2023年第一季度的淨虧損為650萬美元，合每股虧損0.15美元，而2022年第一季度的淨虧損為890萬美元，合每股虧損0.49美元。

2023 年第一季度的研發費用為 460 萬美元，而 2022 年第一季度的研發費用為 580 萬美元。與去年同期相比，研發費用減少的主要原因是非臨牀開發成本減少了70萬美元，藥物製造成本減少了40萬美元，臨牀試驗費用減少了10萬美元。

2023 年第一季度和 2022 年第一季度的一般和管理費用均為 310 萬美元。招聘和專業服務費的減少被股票薪酬支出和其他人事相關費用的增加所抵消。

電話會議和網絡直播

Larimar 將於今天，即 2023 年 5 月 15 日美國東部時間上午 8:00 主持電話會議和網絡直播。要訪問網絡直播，請訪問此處 鏈接到活動。要通過電話參加，請撥打 1-877-407-9716（國內）或 1-201-493-6779（國際）並參考會議 ID 13738708，或點擊此鏈接 鏈接並要求回電。直播活動結束後，將在” 上播放存檔的網絡直播活動和演講” Larimar 網站的頁面。

關於 CTI-1601

CTI-1601 是一種重組融合蛋白，旨在將人類 frataxin 輸送到無法產生足夠這種必需蛋白質的弗裏德賴希共濟失調患者的線粒體。CTI-1601 已被美國食品和藥物管理局 (FDA) 授予罕見兒科疾病稱號、快速通道認證和孤兒藥稱號，被歐盟委員會授予孤兒藥稱號，並被歐洲藥品管理局授予 PRIME 認證。

關於 Larimar Therapeu

Larimar Therapeutics, Inc.（納斯達克股票代碼：LRMR）是一家臨牀階段的生物技術公司，專注於開發複雜罕見疾病的治療方法。Larimar 的先導化合物 CTI-1601 正在開發中，可作為弗裏德賴希共濟失調的潛在治療方法。Larimar還計劃利用其細胞內遞送平臺設計其他融合蛋白，以靶向以細胞內生物活性化合物缺乏為特徵的其他罕見疾病。欲瞭解更多信息，請訪問： https://larimartx.com.

前瞻性陳述

本新聞稿包含基於Larimar管理層的信念和假設以及管理層目前可用的信息的前瞻性陳述。除歷史事實陳述外，本新聞稿中包含的所有陳述均為前瞻性陳述，包括但不限於 Larimar 對解決美國食品藥品管理局與 CTI-1601 相關的部分臨牀擱置的預期、Larimar 開發和商業化 CTI-1601 和其他計劃候選產品的能力、Larimar 計劃中的研發工作，包括其 CTI-1601 臨牀開發計劃的時機以及與 Larimar 的業務戰略、籌集資金能力有關的其他事項的預期，的使用資本, 經營業績和財務狀況以及未來運營的計劃和目標.

在某些情況下，你可以用 “可能”、“將”、“可能”、“將”、“應該”、“期望”、“打算”、“計劃”、“預期”、“相信”、“估計”、“預測”、“項目”、“潛在”、“繼續” 或否定這些術語或其他類似術語來識別前瞻性陳述，儘管並非所有前瞻性陳述都包含這些詞語。這些陳述涉及風險、不確定性和其他因素，這些因素可能導致實際業績、業績或成就與這些前瞻性陳述所表達或暗示的信息存在重大差異。這些風險、不確定性和其他因素包括，Larimar 能否成功與 FDA 接觸，並令人滿意地迴應 FDA 要求提供有關 CTI-1601 臨牀試驗的更多信息和數據的請求，包括美國食品藥品管理局對第二階段劑量探索試驗第一隊列數據的審查，以及美國食品藥品管理局同意增加隊列二的劑量，Larimar 與 FDA 就部分臨牀暫停進行互動的時機和結果，Larimar 產品開發活動的成功、成本和時機，非臨牀研究和臨牀試驗，包括 CTI-1601 臨牀里程碑；初步和主要臨牀試驗結果可能與最終臨牀試驗結果不同，早期的非臨牀和臨牀數據以及 CTI-1601 的測試可能無法預測後期臨牀試驗和評估的結果或成功；製造、監管、非臨牀研究時間表和運營以及總體經濟狀況；Larimar 的能力和第三方製造商 Larimar 參與、優化和擴展 CTI-1601 製造業流程；Larimar 獲得監管部門批准 CTI-1601 和未來候選產品的能力；Larimar 開發銷售和營銷能力（無論是單獨還是與潛在的未來合作伙伴）以及成功將任何經批准的候選產品商業化的能力；Larimar 籌集開展產品開發活動所需資金的能力；以及 Larimar 向美國證券交易委員會 (SEC) 提交的文件中描述的其他風險，包括但不限於 Larimar imar 的定期報告，包括年度報告向美國證券交易委員會提交或提供給美國證券交易委員會的10-K表報告、10-Q表季度報告和8-K表的最新報告，可在以下網址查閲 www.sec.gov。這些前瞻性陳述基於Larimar目前已知的事實和因素及其對未來的預測，對此尚無法確定。因此，前瞻性陳述可能不準確。本新聞稿中的前瞻性陳述僅代表Larimar管理層截至本文發佈之日的觀點。除非法律要求，否則Larimar沒有義務以任何理由更新任何前瞻性陳述。

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