附錄 99.1

美國食品藥品管理局批准 AYVAKIT^®（avapritinib）作為惰性系統性肥大細胞增多症的第一種也是唯一的治療方法

-- Indolent SM 患者首次有了治療主要疾病驅動因素的藥物，並被證明可以廣泛而持久地緩解症狀——

-- 的批准基於PIONEER的陽性試驗，在該試驗中，每天一次的AYVAKIT在疾病症狀方面取得了顯著改善，並測量了肥大細胞負荷，其安全性與安慰劑相比有利——

— Blueprint Medicines將於美國東部時間今天下午 4:30 主持投資者電話會議和網絡直播 —

馬薩諸塞州劍橋，2023 年 5 月 22 日 — Blueprint Medicines Corporation（納斯達克股票代碼：BPMC）今天宣佈，美國食品和藥物管理局（FDA）已批准 AYVAKIT^®（avapritinib）用於治療患有惰性系統性肥大細胞增多症（ISM）的成年人。現在，所有患有ISM的美國患者都可以獲得第一種也是唯一一種批准的用於治療其疾病的藥物。

系統性肥大細胞增多症 (SM) 是一種罕見的血液系統疾病，可導致多個器官系統出現一系列衰弱症狀，並對患者的生活質量產生重大影響。ISM 佔絕大多數 SM 病例，AYVAKIT 現在可供患有 ISM 的成年人使用，推薦劑量為 25 mg，每日一次。AYVAKIT 旨在強有選擇地抑制 KIT D816V，這是該疾病的主要潛在驅動因素。自2021年6月以來，AYVAKIT已獲得美國食品藥品管理局的批准，用於治療晚期SM。

首席醫學官Becker Hewes醫學博士説：“今天對AYVAKIT 的批准反映了我們在系統性肥大細胞增多症領域十多年的合作和領導地位，在此期間，我們在Blueprint 的團隊與臨牀醫生、患者及其家屬以及患者權益團體密切合作，推動創新科學和為該疾病患者開發了變革性治療方法。”} 藍圖藥物。“AYVAKIT是美國食品藥品管理局批准的第一種也是唯一一種治療惰性系統性肥大細胞增多症的藥物，這標誌着治療模式從支持性治療向疾病改善療法的轉變。此外，AYVAKIT 是唯一獲準用於惰性和晚期全身性肥大細胞增多症的治療方法。由於存在惰性系統性肥大細胞增多症的廣泛適應症和強有力的標籤，我們現在正在與醫療保健提供者合作，重新定義患者得到良好控制以及激活患者羣體尋求最佳護理和治療的意義。”

説：“經過數十年對惰性系統性肥大細胞增多症患者的關愛，我親眼目睹了它對患者潛在肥大細胞負擔、症狀、身心健康以及工作和參與日常活動的能力的深遠影響。”Cem Akin，醫學博士，密歇根大學醫學教授，¹還有 PIONEER 試驗中的一名調查員。¹“儘管使用了多種支持性護理療法，但仍有相當多的惰性系統性肥大細胞增多症患者繼續承受沉重的疾病負擔。AYVAKIT 通過靶向惰性系統性肥大細胞增多症的主要潛在病因 KIT D816V 來推進該疾病的治療，併為該疾病的廣大患者建立了新的護理標準。AYVAKIT 在 PIONEER 試驗中取得了具有統計學意義且持續的臨牀改進，基於這些改變實踐的數據，我對所有受這種疾病影響的人對未來充滿希望。”

AYVAKIT 在ISM中的批准基於雙盲、安慰劑對照 PIONEER 試驗的數據，這是有史以來針對該疾病進行的最大規模的研究，在該試驗中，患者每天接受一次AYVAKIT 25 mg加上最佳支持治療（AYVAKIT）或安慰劑加最佳支持性護理（安慰劑）。與安慰劑相比，AYVAKIT 在主要和所有關鍵次要終點（包括整體症狀和肥大細胞負荷測量）上均顯示出顯著改善。

與安慰劑相比，AYVAKIT 耐受性良好，安全性良好，大多數不良反應的嚴重程度為輕度至中度。AYVAKIT 最常見的不良反應（≥10％）是眼水腫、頭暈、外周水腫和潮紅。不到 1% 的患者出現嚴重的不良反應和因不良反應而停藥。

PIONEER 試驗的詳細結果，包括開放標籤延期研究數據，顯示 AYVAKIT 在 48 周的治療中具有臨牀益處，已於 2023 年 2 月在美國過敏、哮喘和免疫學學會 (AAAAI) 年會上公佈。

“慢性系統性肥大細胞增多症患者會受到疾病症狀的顯著影響，許多人在家中自我隔離，以防出現不可預測的外部誘因。最終，這種疾病可能會破壞個人的生活質量、職業生涯以及與家人和朋友互動的能力，患者經常面臨頻繁的醫療就診和沉重的多藥負擔。” 肥大細胞疾病協會董事會主席朱迪思·凱恩·埃梅爾説。“自將近30年前成立以來，我們作為一個組織的目標一直是教育、倡導和合作，以促進系統性肥大細胞增多症等肥大細胞疾病的知識和研究。今天的批准對於 SM 社區來説是一個歷史性的時刻，為患者及其家人帶來了新的希望。我們很榮幸能夠為這一里程碑做出貢獻，幫助中小型企業社區深入瞭解PIONEER試驗的設計，並支持該研究中使用的經過驗證的症狀評估工具的開發。”

Blueprint Medicines致力於通過YourBlueprint為患者提供獲得批准的藥物並使患者能夠負擔^®，旨在為符合條件的患者提供專門的個性化援助。符合公司自付費援助計劃資格的商業保險患者可以為AYVAKIT支付低至0美元的自付費用。YourBlueprint 提供其他旨在促進及時獲得治療的計劃，包括一項針對保險範圍不足的符合條件的患者的患者援助計劃。欲瞭解更多信息，請訪問 YourBlueprint.com 或致電 1-888-BLUPRNT (1-888-258-7768)，美國東部時間週一至週五上午 8:00 至晚上 8:00。開出 AYVAKIT 處方的醫療保健提供者可以在 yourBlueprint.com/HCP 上填寫註冊表，幫助患者獲得藍圖醫療的支持計劃。

投資者電話會議信息

Blueprint Medicines將於美國東部時間今天下午 4:30 主持電話會議和網絡直播，討論美國食品藥品管理局在ISM中批准AYVAKIT的情況。撥打 833-470-1428（國內）或 404-975-4839（國際），然後參考會議編號 832860 即可參加電話會議。電話會議的網絡直播也將在Blueprint Medicines網站投資者與媒體部分的 “活動和演講” 下播出，網址為 https://ir.blueprintmedicines.com/。存檔的網絡直播將在電話會議結束大約兩小時後在 Blueprint Medicines 網站上播出，並將在電話會議結束後的 30 天內播出。

關於 AYVAKIT（阿伐替尼）

AYVAKIT（阿伐替尼）是美國食品藥品管理局批准的用於治療三種適應症的精準療法：患有 ISM 的成人、晚期 SM 的成人，包括侵襲性 SM (ASM)、伴有相關血液學腫瘤 (SM-AHN) 和肥大細胞白血病 (MCL) 的 SM，以及患有不可切除的或含有轉移性胃腸道間質瘤 (GIST) 的成人 PDGFRA 外顯子 18 突變，包括 PDGFRA D842V 突變。欲瞭解更多信息，請訪問 ayvakit.com。這種藥物已在歐洲獲得批准（AYVAKYT）^®) 用於治療經過至少一次全身治療後患有 ASM、SM-AHN 或 MCL 的成年人，以及患有 PDGFRA D842V 突變的不可切除或轉移 GIST 的成年人。請點擊此處查看 AYVAKIT 的完整美國處方信息，點擊此處查看 AYVAKYT 的歐洲產品特性摘要。在美國或歐洲，AYVAKIT/AYVAKYT 未獲準用於治療任何其他適應症。

要了解正在進行或計劃中的臨牀試驗，請通過 medinfo@blueprintmedicines.com 或 1-888-BLU-PRNT (1-888-258-7768) 與 Blueprint Medicines 聯繫。更多信息可在 blueprintclinicaltrials.com 或 clinicaltrials.gov 上找到。

關於系統性肥大細胞增多症

在大約 95% 的病例中，系統性肥大細胞增多症 (SM) 是一種由 KIT D816V 突變驅動的罕見疾病。肥大細胞不受控制的增殖和激活會導致多個器官系統出現慢性、嚴重且通常不可預測的症狀。絕大多數受影響的人患有惰性系統性肥大細胞增多症（ISM）。儘管採用了多種以症狀為導向的療法，ISM 患者仍經常出現各種症狀，包括過敏反應、斑丘疹、瘙癢、腹瀉、腦霧、疲勞和骨痛。這種疾病負擔會對生活質量產生深遠的負面影響。患者通常生活在對嚴重意外症狀的恐懼之中，工作或進行日常活動的能力有限，也無法自我隔離以防不可預測的觸發因素。歷史上，沒有批准的治療ISM的療法。

少數患者患有晚期 SM，其中包括一組高風險 SM 亞型，包括 ASM、SM-AHN 和 MCL。除了肥大細胞激活症狀外，晚期 SM 還與肥大細胞浸潤導致的器官損傷和存活率低有關。

重要安全信息

顱內出血——AYVAKIT 治療可能會發生嚴重顱內出血 (ICH)；致命事件發生在治療開始前 9/L ，無論血小板計數如何，80 名患者中有 3 名（3.8%）發生。在ISM患者中，在PIONEER研究中接受任何劑量AYVAKIT的246名患者中，沒有發生任何ICH事件。

密切監測患者的 ICH 危險因素，可能包括血管動脈瘤史、ICH 史或前一年腦血管意外史、同時使用抗凝藥物或血小板減少症。

ICH 的症狀可能包括頭痛、噁心、嘔吐、視力改變、或精神狀態改變。建議患者對ICH的體徵或症狀立即就醫。

如果出現任何等級的 ICH，請永久停用 AYVAKIT。對於高級 SM 患者，在開始治療之前必須進行血小板計數。不建議血小板計數為 9/L 的晚期 SM 患者使用 AYVAKIT。開始治療後，在前 8 周內必須每 2 周進行一次血小板計數。治療 8 周後，每 2 周監測血小板計數，或根據血小板計數根據臨牀指示監測血小板計數。通過中斷治療或減少劑量來控制血小板計數為 9/L。

認知效應——認知不良反應可能發生在接受 AYVAKIT 的患者中，在臨牀試驗中接受 AYVAKIT 的患者總計 995 名患者中，有 33% 出現，其中：在 148 名晚期 SM 患者中，有 28%（3% 為 ≥3 級），接受 AYVAKIT + 最佳支持護理 (BSC) 的 ISM 患者中有 7.8%，而接受安慰劑 + BSC 的患者為 7.0% (

光敏度—ayvakit 可能會引起光敏反應。在臨牀試驗中接受AYVAKIT治療的所有患者中（n=1049），2.5％的患者出現了光敏反應。建議患者在使用 AYVAKIT 治療期間和停止後的一週內限制直接紫外線暴露。

胚胎-胎兒毒性—ayvakit 在給孕婦服用時會對胎兒造成傷害。告知孕婦對胎兒的潛在風險。建議具有生殖潛力的女性和男性在接受AYVAKIT治療期間以及在最後一劑劑量 AYVAKIT 後的6周內使用有效的避孕方法。建議女性在使用 AYVAKIT 治療期間和最後一劑後的 2 周內不要母乳餵養。

不良反應——Advanced SM 患者中最常見的不良反應（≥ 20%）是水腫、腹瀉、噁心和疲勞/虛弱。

ISM 患者中最常見的不良反應（≥ 10%）是眼水腫、頭暈、外周水腫和潮紅。

藥物相互作用——避免與強效或中度 CYP3A 抑制劑聯合使用 AYVAKIT。如果無法避免在 Advanced SM 患者中與中度 CYP3A 抑制劑同時給藥，請減少 AYVAKIT 的劑量。避免將 AYVAKIT 與強效或中度的 CYP3A 誘導劑聯合使用。

要報告疑似不良反應，請致電 1-888-258-7768 聯繫藍圖藥品公司或致電 1-800-FDA-1088 或 http://www.fda.gov/medwatch 與 FDA 聯繫。

請點擊此處查看 AYVAKIT 的完整處方信息。

關於藍圖藥物

Blueprint Medicines是一家全球精準治療公司，為癌症和血液疾病患者發明改變生活的療法。我們採用既精確又敏捷的方法，創造有選擇地靶向遺傳驅動因素的藥物，目標是在疾病的各個階段保持領先一步。自 2011 年以來，我們利用我們的研究平臺，包括分子靶向方面的專業知識和世界一流的藥物設計能力，快速、可重複地將科學轉化為廣泛的精準療法。如今，我們正在向美國和歐洲的患者提供經批准的藥物，我們正在全球範圍內推進多項針對系統性肥大細胞增多症、肺癌、乳腺癌和其他基因組定義的癌症以及癌症免疫療法的項目。欲瞭解更多信息，請訪問 www.brueprintMedicines.com 然後在 Twitter (@BlueprintMeds) 和 LinkedIn 上關注我們。

關於前瞻性陳述的警示説明

本新聞稿包含經修訂的1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述，包括但不限於關於Blueprint Medicines對美國食品藥品管理局批准AYVAKIT/AYVAKYT的看法以及此類批准對患者、護理人員和醫療保健專業人員的影響的期望；對患者快速獲得AYVAKIT/AYVAKYT治療的能力的期望；Blueprint Medicines 為處方患者提供強大支持服務的計劃和能力 AYVAKIT/AYVAKYT 通過 YourBlueprint；Blueprint Medicines 當前和未來批准的藥物或候選藥物在治療患者方面的潛在好處，包括對AYVAKIT/AYVAKYT治療其他腫瘤類型和治療環境的潛力的預期；以及Blueprint Medicines的戰略、目標和預期里程碑、業務計劃和重點。 “目標”、“可能”、“將”、“可能”、“將”、“應該”、“期望”、“預期”、“預期”、“打算”、“相信”、“估計”、“預測”、 “項目”、“潛力”、“繼續”、“目標” 等詞語旨在識別前瞻性陳述，儘管並非所有前瞻性陳述語句包含這些識別詞。本新聞稿中的任何前瞻性陳述均基於管理層當前的預期和信念，受許多風險、不確定性和重要因素的影響，這些風險、不確定性和重要因素可能導致實際事件或結果與本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述所表達或暗示的事件或結果存在重大差異，包括但不限於與我們繼續擴大Blueprint Medicines商業基礎設施以及成功推出Blueprint Medicines商業基礎設施的能力和計劃相關的風險和不確定性、營銷和銷售當前或未來獲得批准的產品；Blueprint Medicines在未來成功擴大 AYVAKIT/AYVAKYT 的批准適應症或在其他地區獲得 AYVAKIT/AYVAKYT 的上市批准的能力；任何當前或計劃中的臨牀試驗或我們當前或未來的候選藥物的開發被推遲；Blueprint Medicines 在多項早期階段工作的進展；Blueprint Medicines 成功推遲了 AYVAKIT/AYVAKYT 的上市許可證明其候選藥物的安全性和有效性，並及時獲得其候選藥物的批准依據（如果有）；Blueprint Medicines候選藥物的臨牀前和臨牀結果，可能不支持進一步開發此類候選藥物作為單一療法或與其他藥物聯合使用，也可能影響提交數據或監管機構的預期時間；監管機構的行動，可能影響臨牀試驗的啟動、時機和進展；Blueprint Medicines獲取、維護和執行專利及其他的能力對其產品或任何候選藥物的知識產權保護開發；Blueprint Medicines為其產品或其當前和未來的任何候選藥物開發和商業化伴隨診斷測試的能力；Blueprint Medicines成功擴展其研究平臺及其成本的能力；以及Blueprint Medicines當前和未來的合作、合作伙伴關係或許可安排的成功。Blueprint Medicines向美國證券交易委員會（SEC）提交的文件中標題為 “風險因素” 的部分更詳細地描述了這些以及其他風險和不確定性，包括其於2023年2月16日向美國證券交易委員會提交的截至2022年12月31日的表10-K年度報告，以及Blueprint Medicines 已經或將來可能向美國證券交易委員會提交的任何其他文件。本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述僅代表Blueprint Medicines 截至本文發佈之日的觀點，不應以此作為其後續任何日期的觀點。除非法律要求，否則Blueprint Medicines沒有義務出於任何原因更新或修改這些前瞻性陳述，即使將來會有新的信息。

參考

¹提供的標題僅用於識別目的。所表達的觀點和觀點僅代表個人的觀點和觀點，不一定反映密歇根大學的立場。阿金博士與藍圖藥品公司有付費諮詢/諮詢關係。

商標

Blueprint Medicines、AYVAKIT、 AYVAKYT、YourBlueprint 和相關徽標是藍圖藥品公司的商標。

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