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會員2023-03-310001281895RCKT: Warrants Excise Price Three 成員2023-03-310001281895RCKT：Warrants Excise Pricese Six 成員2023-03-310001281895RCKT：Warrants ExcisePriceTwo 成員2023-03-310001281895RCKT：普通股成員可以行使認股權證2023-03-310001281895RCKT：Warrants ExcisePriceTwo 成員2023-01-012023-03-310001281895RCKT：Warrants Excise Pricese seve2023-01-012023-03-310001281895RCKT：Warrants Excise Pricese Six 成員2023-01-012023-03-310001281895RCKT: Warrants Excise Price Five 會2023-01-012023-03-310001281895RCKT：Warrants Excise Price Four 會員2023-01-012023-03-310001281895RCKT：Warrants Excise Price One 會員2023-01-012023-03-310001281895RCKT: Warrants Excise Price Three 成員2023-01-012023-03-310001281895RCKT：普通股成員可以行使認股權證2022-12-310001281895RCKT：普通股成員可以行使認股權證2023-01-012023-03-310001281895RCKT: 私人認股權證會員美國通用會計準則：普通股成員2023-03-310001281895RCKT: 預先資助的認股權證會員美國通用會計準則：普通股成員2023-03-310001281895RCKT: Public Warrants成員美國通用會計準則：普通股成員2023-03-310001281895RCKT: Public Warrants成員2023-03-310001281895RCKT: 新澤西州租賃協議成員2023-01-012023-03-310001281895rckt: AAV 當前良好製造規範 cGMP 會員2023-01-012023-03-310001281895RCKT: 新澤西州租賃協議成員2023-03-310001281895RCKT: 新澤西州租賃協議成員2022-12-310001281895RCKT：帝國大廈租賃協議成員2023-03-310001281895RCKT：帝國大廈租賃協議修正案成員2023-03-310001281895RCKT：帝國大廈租賃協議成員2018-06-070001281895RCKT：帝國大廈租賃協議修正案成員2023-01-012023-03-310001281895RCKT：帝國大廈租賃協議成員2023-01-012023-03-310001281895RCKT: inoTeklexington 馬薩諸塞州租賃協議成員2023-01-012023-03-310001281895RCKT：帝國大廈租賃協議成員2022-12-310001281895RCKT: inoTeklexington 馬薩諸塞州租賃協議成員2022-01-012022-03-310001281895US-GAAP：其他流動資產成員2023-03-310001281895rckt: Hopewell 會員2023-03-310001281895RCKT: inoTeklexington 馬薩諸塞州租賃協議成員2023-03-310001281895US-GAAP：租賃持有量和租賃持有量改善成員2022-12-310001281895US-GAAP：租賃持有量和租賃持有量改善成員2023-03-310001281895rckt: RenovaCorinc 會員2022-09-192022-09-190001281895US-GAAP：員工股權會員rckt: RenovaCorinc 會員2022-12-012022-12-010001281895rckt: RenovaCorinc 會員美國通用會計準則：普通股成員2022-12-012022-12-010001281895rckt: RenovaCorinc 會員US-GAAP：限制性股票單位 RSU 成員2022-12-012022-12-010001281895US-GAAP：Warrant 會員rckt: RenovaCorinc 會員2022-12-012022-12-010001281895rckt: RenovaCorinc 會員2022-12-012022-12-010001281895美國通用會計準則：普通股成員rckt: RenovaCorinc 會員2022-12-010001281895rckt: RenovaCorinc 會員RCKT：認股權證被歸類為股票會員2022-12-012022-12-010001281895rckt: RenovaCorinc 會員rckt: 衍生負債會員2022-12-012022-12-010001281895rckt: RenovaCorinc 會員2022-12-010001281895rckt: LadicirmGrant 會員2019-04-300001281895rckt: LadicirmGrant 會員2023-03-310001281895rckt: LadicirmGrant 會員2023-01-012023-03-310001281895US-GAAP：限制性股票單位 RSU 成員RCKT: 執行官成員的配偶2020-10-012020-10-310001281895RCKT: 執行官成員的配偶US-GAAP：限制性股票單位 RSU 成員2023-01-012023-03-31xbrli: 股票iso421:USDiso421:USDxbrli: 股票rckt: Programxbrli: pureutr: sqftRCKT: 租賃協議rckt: Milestone

美國

證券交易委員會

華盛頓特區 20549

表單 10-Q

☒	根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的季度報告

在截至的季度期間 2023年3月31日

要麼

☐	根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的過渡報告

對於從到的過渡期

委員會檔案編號： 001-36829

火箭製藥公司

（註冊人的確切姓名如其章程所示）

特拉華		04-3475813
（公司或組織的州或其他司法管轄區）		（美國國税局僱主識別號）

錫達布魯克大道 9 號, 克蘭伯裏, 新澤西		08512
（主要行政辦公室地址）		（郵政編碼）

(609) 659-8001

（註冊人的電話號碼，包括區號）

根據該法第12（b）條註冊的證券：

每個班級的標題	交易品種	註冊的每個交易所的名稱
普通股，每股面值0.01美元	RCKT	納斯達克全球市場

用勾號指明註冊人 (1) 在過去 12 個月（或註冊人必須提交此類報告的較短期限）中是否已提交了 1934 年《證券交易法》第 13 或 15 (d) 條要求提交的所有報告，以及 (2) 在過去 90 天內是否遵守了此類申報要求。是的 ☒沒有 ☐

用勾號指明註冊人是否在過去 12 個月（或註冊人必須提交此類文件的較短時間內）以電子方式提交了根據 S-T 法規第 405 條（本章第 232.405 節）要求提交的所有交互式數據文件。是的 ☒沒有 ☐

用勾號指明註冊人是大型加速申報人、加速申報人、非加速申報人還是較小的申報公司。參見《交易法》第12b-2條中 “大型加速申報人”、“加速申報人” 和 “小型申報公司” 的定義。

大型加速過濾器 ☒	加速過濾器 ☐

非加速過濾器 ☐	規模較小的申報公司 ☐
	新興成長型公司 ☐

如果是新興成長型公司，請用勾號表示註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易法》第 13 (a) 條規定的任何新的或修訂的財務會計準則。 ☐

用複選標記表明註冊人是否為空殼公司（定義見《交易法》第12b-2條）。是的 ☐沒有 ☒

截至2023年5月1日，有 80,461,335 股普通股，每股面值0.01美元，已流通。

		頁面
第一部分-財務信息

第 1 項。	財務報表
	截至2023年3月31日（未經審計）和2022年12月31日的合併資產負債表	4

	截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月合併運營報表（未經審計）	5

	截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月綜合虧損表（未經審計）	6

	截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月的合併股東權益表（未經審計）	7

	截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月的合併現金流量表（未經審計）	8

	合併財務報表附註（未經審計）	9
第 2 項。	管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析	22
第 3 項。	關於市場風險的定量和定性披露	37
第 4 項。	控制和程序	37
第二部分-其他信息
第 1 項。	法律訴訟	38
第 1A 項。	風險因素	38
第 2 項。	未註冊的股權證券銷售和所得款項的使用	38
第 3 項。	優先證券違約	38
第 4 項。	礦山安全披露	38
第 5 項。	其他信息	38
第 6 項。	展品	39
簽名		40

索引

關於前瞻性陳述的警示聲明

本截至2023年3月31日的季度10-Q表季度報告包含涉及風險和不確定性的前瞻性陳述，以及假設，如果這些陳述從未實現或被證明不正確，則可能導致我們的業績與此類前瞻性陳述所表達或暗示的結果存在重大差異。我們根據1995年《私人證券訴訟改革法》和其他聯邦證券法的安全港條款發表此類前瞻性陳述。除本10-Q表季度報告中包含的歷史事實陳述以外的所有陳述均為前瞻性陳述。在某些情況下，你可以用 “目標”、“預期”、“相信”、“可以”、“考慮”、“繼續”、“可以”、“設計”、“估計”、“預期”、“未來”、“打算”、“可能”、“可能”、“潛力”、“預測”、“項目”、“尋求”、“應該” 等詞來識別前瞻性陳述，” “策略”，“目標”，“意志”，“將”，或者這些詞的否定詞或其他類似術語。這些前瞻性陳述包括但不限於有關以下內容的陳述：

•

聯邦、州和非美國監管要求，包括美國食品藥品監督管理局（“FDA”）對我們當前或任何其他未來候選產品的監管；

•

向美國食品和藥物管理局提交監管文件以及獲得和維持 FDA 或其他監管機構對我們的候選產品的批准或其他行動的時間和能力；

•

我們的競爭對手的活動，包括關於競爭產品發佈時間、定價和折扣的決定；

•

我們的臨牀試驗以及批准我們的候選產品所需的其他必要測試的安全性和有效性結果是否提供了保證臨牀試驗進展、監管部門批准或進一步開發任何候選產品的數據；

•

我們開發、獲取和推進候選產品進入、註冊足夠數量的患者參加併成功完成臨牀研究的能力，以及我們在當前預期的時間範圍內申請和獲得監管部門對此類候選產品的批准的能力，或完全符合要求；

•

我們為我們的候選產品和任何其他未來的候選產品建立關鍵合作和供應商關係的能力；

•

我們發展我們的銷售和營銷能力或與第三方簽訂協議以銷售和營銷我們的任何候選產品的能力；

•

我們獲得額外資金以開展我們計劃中的研發工作的能力；

•

我們收購更多業務、組建戰略聯盟或創建合資企業的能力，以及我們從此類收購、聯盟或合資企業中獲益的能力；

•

我們成功開發和商業化我們可能獲得許可的任何技術或可能收購的產品的能力；

•

發展我們的 AAV 項目的直接製造能力；

•

我們在目前或將來開展業務的非美國司法管轄區成功運營的能力，包括遵守適用的監管要求和法律；

•

我們獲得和執行專利以保護我們的候選產品的能力，以及我們成功保護自己免受不可預見的第三方侵權索賠的能力；

•

我們的業務和運營所在市場的預期趨勢和挑戰；

•

我們對資本需求的估計；以及

•

我們有能力獲得額外融資，並在必要時籌集資金，為運營提供資金或尋求商機。

我們提醒您，上述清單可能不包含本10-Q表季度報告中作出的所有前瞻性陳述。

本10-Q表季度報告中的任何前瞻性陳述都反映了我們目前對未來事件或未來財務業績的看法，涉及已知和未知的風險、不確定性和其他重要因素，這些因素可能導致我們的實際業績、業績或成就與這些前瞻性陳述所表達或暗示的任何未來業績、業績或成就存在重大差異。我們在本10-Q表季度報告中包含的警告陳述中納入了重要因素，特別是在我們截至2022年12月31日的10-K表年度報告中以引用方式納入的 “風險因素” 部分，這些因素可能導致實際業績或事件與我們做出的前瞻性陳述存在重大差異。鑑於這些不確定性，您不應過分依賴這些前瞻性陳述。我們的前瞻性陳述並未反映我們可能進行或參與的任何未來收購、合併、處置、合資企業或投資的潛在影響。

您應完整閲讀本10-Q表季度報告以及我們作為本10-Q表季度報告附錄提交的文件，並理解我們未來的實際業績、業績或成就可能與我們的預期存在重大差異。除非法律要求，否則我們沒有義務出於任何原因更新或修改這些前瞻性陳述，即使將來有新的信息可用。

這份表10-Q季度報告還包含有關我們的行業、業務和某些疾病市場的估計、預測和其他信息，包括有關這些市場的估計規模以及某些疾病的發病率和患病率的數據。基於估計、預測、預測、市場研究或類似方法的信息本質上受不確定性和實際事件的影響，或者情況可能與本信息中反映的事件和情況存在重大差異。除非另有明確説明，否則我們從市場研究公司和其他第三方、行業、醫學和一般出版物、政府數據和類似來源編制的報告、研究和類似數據中獲得該行業、業務、市場和其他數據。本季度報告包含此處所述某些文件中包含的某些條款的摘要，但完整信息請參閲實際文件。所有摘要的全部內容均由實際文件限定。除非另有説明，否則本季度報告中提及的 “我們”、“我們的” 或我們的 “公司” 以及類似術語均指 Rocket Pharmicals, Inc.

索引

第一部分 — 財務信息

第 1 項。

財務報表

火箭製藥公司

合併資產負債表

(以千美元計，股票和每股金額除外)

	3 月 31 日,			十二月三十一日
	2023			2022
	（未經審計）
資產
流動資產：
現金和現金等價物	$	64,579		$	140,517
投資		266,505			215,877
預付費用和其他流動資產		6,949			7,666
流動資產總額		338,033			364,060
財產和設備，淨額		30,588			29,009
善意		39,154			39,154
無形資產		25,724			25,724
限制性現金		1,340			1,340
存款		459			608
投資		28,957			43,276
經營租賃使用權資產		4,369			1,972
融資租賃使用權資產		46,133			46,664
總資產	$	514,757		$	551,807
負債和股東權益
流動負債：
應付賬款和應計費用	$	28,609		$	36,660
經營租賃負債，當前		849			773
融資租賃負債，當前		1,748			1,736
流動負債總額		31,206			39,169
經營租賃負債，非流動		3,506			1,088
融資租賃負債，非當期		19,294			19,269
其他負債		1,875			2,595
負債總額		55,881			62,121
承付款和或有開支（注12）

股東權益：
優先股，$0.01面值，已授權 5,000,000股份：
A系列可轉換優先股； 300,000被指定為A系列的股票； 0已發行股票和已發行股份		-			-
B系列可轉換優先股； 300,000被指定為B系列的股票； 0已發行股票和已發行股份		-			-
普通股，$0.01面值， 120,000,000授權股份； 80,412,194和 79,123,312已發行的股票和 80,409,623和 79,120,741 分別於 2023 年 3 月 31 日和 2022 年 12 月 31 日已發行股份		804			791
庫存股，按成本計算， 2,571 分別為2023年3月31日和2022年12月31日的普通股		(47	)		(47	)
額外的實收資本		1,230,319			1,203,074
累計其他綜合虧損		(90	)		(357	)
累計赤字		(772,110	)		(713,775	)
股東權益總額		458,876			489,686
負債和股東權益總額	$	514,757		$	551,807

所附附附註是這些合併財務報表的組成部分。

索引

火箭製藥公司

合併運營報表

(以千美元計，股票和每股金額除外)

（未經審計）

	截至3月31日的三個月
	2023			2022

收入	$	-		$	-

運營費用：
研究和開發		46,371			30,794
一般和行政		15,823			11,770
運營費用總額		62,194			42,564
運營損失		(62,194	)		(42,564	)
利息支出		(468	)		(464	)
利息和其他收入，淨額		1,908			623
投資折扣的增加和溢價的攤銷，淨額		2,419			(577	)
淨虧損	$	(58,335	)	$	(42,982	)
每股淨虧損——基本虧損和攤薄後虧損	$	(0.73	)	$	(0.67	)
已發行普通股加權平均值——基本股和攤薄後普通股		79,453,519			64,509,721

所附附附註是這些合併財務報表的組成部分。

索引

火箭製藥公司

綜合虧損表

（以千計）

（未經審計）

	截至3月31日的三個月
	2023			2022

淨虧損	$	(58,335	)	$	(42,982	)
其他綜合損失
未實現的投資收益（虧損）淨額		272			(468	)
綜合損失總額	$	(58,063	)	$	(43,450	)

所附附附註是這些合併財務報表的組成部分。

索引

火箭製藥公司

股東權益合併報表

在截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月中

（除股票金額外，以千計）

（未經審計）

											累積的
								額外			其他						總計
	普通股				財政部			付費			全面			累積的			股東
	股份		金額		股票			資本			收入/（損失）			赤字			公平
餘額為 2022年12月31日		79,123,312	$	791	$	(47	)	$	1,203,074		$	(357	)	$	(713,775	)	$	489,686
根據行使股票期權發行普通股		88,429		1		-			1,113			-			-			1,114
根據限制性股票單位的歸屬發行普通股		126,060		1		-			(1	)		-			-			-
根據行使認股權證發行普通股		126,093		1		-			6			-			-			7
根據市場發行計劃發行普通股，扣除發行成本		948,300		10		-			17,212			-			-			17,222
未實現的投資綜合收益		-		-		-			-			267			-			267
基於股票的薪酬		-		-		-			8,915			-			-			8,915
淨虧損		-		-		-			-			-			(58,335	)		(58,335	)
餘額為 2023年3月31日		80,412,194	$	804	$	(47	)	$	1,230,319		$	(90	)	$	(772,110	)	$	458,876

									累積的
							額外		其他						總計
	普通股				財政部		付費		全面			累積的			股東
	股份		金額		股票		資本		（損失）			赤字			公平
餘額為 2021年12月31日		64,505,889	$	645	$	-	$	946,152	$	(161	)	$	(491,912	)	$	454,724
根據行使股票期權發行普通股		16,168		-		-		76		-			-			76
未實現的投資綜合虧損		-		-		-		-		(468	)		-			(468	)
基於股票的薪酬		-		-		-		6,270		-			-			6,270
淨虧損		-		-		-		-		-			(42,982	)		(42,982	)
餘額為 2022年3月31日		64,522,057	$	645	$	-	$	952,498	$	(629	)	$	(534,894	)	$	417,620

所附附附註是這些合併財務報表的組成部分。

索引

火箭製藥公司

現金流量合併報表

（以千計）

（未經審計）

	三個月已於 3 月 31 日結束，
	2023			2022
經營活動：
淨虧損	$	(58,335	)	$	(42,982	)
為使淨虧損與經營活動中使用的淨現金相一致而進行的調整：
財產和設備的折舊和攤銷		1,135			767
融資租賃使用權資產的攤銷		538			535
記下財產和設備，淨額		-			40
基於股票的薪酬		8,915			6,270
溢價攤銷和投資折扣的增加，淨額		(2,343	)		577
運營資產和負債的變化：
預付費用和其他資產		866			(3,936	)
應付賬款和應計費用		(7,750	)		(491	)
經營租賃負債		97			(33	)
融資租賃負債		37			45
其他負債		(720	)		(15	)
用於經營活動的淨現金		(57,560	)		(39,223	)
投資活動：
購買投資		(96,034	)		(143,023	)
投資到期所得收益		62,335			81,983
為獲得使用權資產而支付的款項		(7	)		-
購買財產和設備		(3,015	)		(1,955	)
用於投資活動的淨現金		(36,721	)		(62,995	)
籌資活動：
根據股票期權的行使發行普通股		1,114			76
行使認股權證		7			-
根據市場發行計劃發行普通股，扣除發行成本		17,222			-
融資活動提供的淨現金		18,343			76
現金、現金等價物和限制性現金的淨變動		(75,938	)		(102,142	)
期初現金、現金等價物和限制性現金		141,857			234,037
期末現金、現金等價物和限制性現金	$	65,919		$	131,895

非現金融資和投資活動的補充披露：
應計購置的財產和設備，期末餘額	$	1,794		$	1,635
未實現的投資收益（虧損）	$	267		$	(468	)

所附附附註是這些合併財務報表的組成部分。

索引

火箭製藥有限公司

合併財務報表附註

（千美元，股票和每股數據除外）

（未經審計）

業務性質

Rocket Pharmicals, Inc.（“Rocket” 或 “公司”）是一家處於臨牀階段的多平臺生物技術公司，專注於為罕見和毀滅性疾病開發首個、唯一的和同類最佳的基因療法，這些療法具有直接的靶向作用機制和明確的臨牀終點。該公司有三臨牀階段體外慢病毒載體（“LV”）計劃。其中包括範科尼貧血（“FA”）（一種減少血細胞生成的遺傳缺陷或促進有缺陷的血細胞生成）、導致免疫系統故障的遺傳性疾病白細胞粘附缺陷-I（“LAD-I”）和丙酮酸激酶缺乏症（“PKD”）的項目，一種罕見的紅細胞常染色體隱性遺傳疾病這會導致慢性非球形紅細胞溶血性貧血。其中，第二階段的FA計劃和第1/2階段的LAD-I計劃都將在2022年讀取數據，美國（“美國”）和歐洲（“歐盟”）的監管文件預計將在2023年提交。針對不太常見的FA亞型C和G的基因治療計劃的其他工作正在進行中。在美國，該公司還針對達農病開展了臨牀階段的體內腺相關病毒（“AAV”）項目，達農病是一種多器官溶酶體相關疾病，可導致心力衰竭導致過早死亡。達農項目目前正在進行1期試驗，關鍵的2期研究預計將於2023年第二季度啟動。此外，該公司還有針對Plakophilin-2心律失常性心肌病（“PKP2-ACM”）的AAV 載體計劃，這是一種遺傳性心臟疾病，其特徵是心肌質量逐漸喪失、嚴重右心擴張、發育異常、心肌纖維脂肪置換以及心律失常和猝死的高度傾向。該計劃，也稱為 Pegasus，將於 2023 年第二季度接近提交IND。由於公司收購了Renovacor Inc.（“Renovacor”）（見附註14 “Renovacor 收購”），公司得以使用基於重組AAV9的基因療法，旨在減緩或阻止 BAG3 擴張型心肌病（“DCM”）的進展，BAG3擴張型心肌病（“DCM”）是最常見的心肌病形式，其特徵是壁逐漸變薄心臟會導致心室腫大，無法抽血。根據特許權使用費許可協議，公司對所有這些產品候選產品擁有全球商業化和開發權。

風險和流動性

公司自成立以來沒有產生任何收入並蒙受了損失。公司的運營面臨某些風險和不確定性，包括候選藥物開發的不確定性、技術不確定性、專利和專有權方面的不確定性、沒有商業製造經驗、營銷或銷售能力或經驗、對關鍵人員的依賴、遵守政府法規以及需要獲得額外融資。在商業化之前，目前正在開發的候選藥物將需要額外的重大研發工作，包括廣泛的臨牀前和臨牀測試以及監管部門的批准。這些工作需要大量的額外資本、足夠的人事基礎設施和廣泛的合規報告能力。

該公司的候選產品處於開發和臨牀階段。無法保證公司的研發將成功完成，無法保證公司的知識產權將獲得足夠的保護，無法保證開發的任何產品都將獲得必要的政府批准，也無法保證任何經批准的產品將具有商業可行性。即使公司的產品開發工作取得了成功，也不確定公司何時（如果有的話）會從產品銷售中獲得可觀的收入。公司在技術快速變化和來自制藥和生物技術公司的激烈競爭的環境中運營。

公司的合併財務報表是在正常業務過程中的運營連續性、資產變現和負債償還的基礎上編制的。該公司的運營現金流為負，累計赤字為美元772.1截至 2023 年 3 月 31 日，已達百萬。截至2023年3月31日，該公司的股價為美元360.0百萬的現金、現金等價物以及短期和長期投資。公司預計，此類資源將足以為2025年上半年的公司運營支出和資本支出需求提供資金。

2022 年 2 月 28 日，公司與 Cowen and Company, LLC（“Cowen”）就一項市場發行計劃簽訂了銷售協議（“銷售協議”），根據該計劃，公司可以不時自行決定發行和出售其面值 $ 的普通股0.01每股，總髮行價最高為 $200百萬股（“股票”）通過Cowen作為其銷售代理。截至2023年3月31日，該公司已出售 4.2百萬股普通股，淨收益為美元63.8根據市場發行計劃（見附註8 “股東權益”）獲得的百萬美元，包括 0.9 百萬股，淨收益為 $17.2在截至2023年3月31日的三個月中，有百萬人。

從長遠來看，公司的未來生存能力取決於其從運營活動中產生現金或籌集額外資金為其運營提供資金的能力。公司未能在需要時籌集資金可能會對其財務狀況和推行業務戰略的能力產生負面影響。

索引

3.	列報基礎、合併原則和重要會計政策摘要

演示基礎

隨附的未經審計的中期合併財務報表應與公司截至2022年12月31日的合併財務報表一起閲讀，該報表包含在2023年2月28日向美國證券交易委員會（“SEC”）提交的10-K表年度報告（“2022年10-K表”）中。未經審計的中期合併財務報表的編制基礎與經審計的年度財務報表相同，管理層認為，該報表反映了公司截至2023年3月31日合併財務狀況的公允報表以及截至2023年3月31日的三個月的經營業績和現金流所必需的所有調整，其中僅包括正常的經常性調整。這些合併票據中披露的與截至2023年3月31日和 2022年3月31日的三個月相關的財務數據和其他信息未經審計。截至2023年3月31日的三個月業績不一定表示截至2023年12月31日的年度以及任何其他過渡期或未來任何年度或期間的預期業績。

重要會計政策

截至2023年3月31日的三個月，在編制這些合併財務報表時使用的重要會計政策與2022年10-K表合併財務報表附註3中披露的政策一致，其中也列出了大多數重要的政策。

整合原則

合併財務報表代表根據美國普遍接受的會計原則（“U.S. GAAP”）對公司及其子公司的賬目進行合併。在合併中，所有公司間賬户均已清除。

估算值的使用

按照編制符合美國公認會計原則的合併財務報表要求管理層做出估算和假設，這些估計和假設會影響財務報表發佈之日報告的資產和負債金額以及或有資產和負債的披露，以及報告期內報告的支出金額。這些合併財務報表中反映的重要估計和假設包括但不限於商譽和無形資產減值、應計研究和開發（“研發”）支出、股票交易的估值和股票獎勵。估計數和假設的變化反映在已知期間報告的結果中。實際結果可能與那些估計值不同。

現金、現金等價物和限制性現金

現金、現金等價物和限制性現金包括銀行存款、存款證和金融機構的貨幣市場賬户。現金等價物由於其短期性質而按近似於公允價值的成本進行結算，而且公司認為沒有重大信用風險。公司將所有自收購之日起到期日不超過三個月的高流動性投資視為現金等價物。公司的現金和現金等價物賬户有時可能會超過聯邦保險限額。公司在此類賬户中沒有遭受任何損失。

限制性現金包括為銀行簽發的與公司經營租賃相關的信用證提供抵押的存款（更多披露見附註12 “承諾和意外開支”）和存款抵押由支持公司信用卡的銀行簽發的信用證。現金、現金等價物和限制性現金包括以下內容：

	3月31日		十二月三十一日
	2023		2022
現金和現金等價物	$	64,579	$	140,517
限制性現金		1,340		1,340
	$	65,919	$	141,857

信用風險和資產負債表外風險的集中

使公司面臨信用風險的金融工具主要包括現金和現金等價物以及可供出售的證券。公司在高質量的金融機構中維持其現金和現金等價物餘額，因此，公司認為此類基金的信用風險最小。該公司的有價證券包括美國財政部證券、商業票據以及公司和機構債券。公司的投資政策限制了公司可以投資於任何一種投資的金額，並要求公司持有的所有投資的評級至少為AA+/AA1，從而降低了信用風險敞口。

索引

投資

投資包括對美國國庫證券、商業票據以及公司和機構債券的投資。管理層在收購這些證券時確定這些證券的適當分類，並在每個資產負債表日期評估此類分類的適當性。根據財務會計準則委員會（“FASB”）會計準則編纂（“ASC”）320，投資——債務和股權證券，公司將其投資歸類為可供出售。投資按公允價值入賬，在實現之前，未實現損益作為累計其他綜合收益（虧損）的組成部分計入股東權益，將總綜合虧損的部分計入合併綜合虧損報表。已實現的收益和虧損以特定的方式計入投資收益。在截至2023年3月31日的三個月中，的投資未實現淨收益為美元0.3百萬。在截至2022年3月31日的三個月中，投資的未實現淨虧損為美元0.5百萬。

無形資產

在相關研發工作完成或放棄之前，與在研開發（“IPR&D”）項目相關的無形資產被視為無限期。如果開發完成（通常是在獲得監管部門批准銷售某一產品時發生的），則相關資產將被視為有限壽命，然後將根據各自在當時的估計使用壽命進行攤銷。被確定為公允價值下降的IPR&D無形資產向下調整，支出在合併運營報表的研發費用中確認。這些IPR&D無形資產至少每年進行一次測試，或者在觸發事件發生時進行測試，該觸發事件可能表明存在潛在減值，包括研發活動的進展、資產的預計開發變化以及監管環境和未來商業市場的變化。

公允價值測量

公司必須披露以公允價值報告的所有資產和負債的信息，以便對用於確定報告的公允價值的輸入進行評估。FASB ASC 820（公允價值衡量和披露）建立了可用輸入的層次結構。可觀察的輸入是市場參與者根據從公司獨立來源獲得的市場數據在對資產或負債進行定價時使用的輸入。不可觀察的輸入是反映公司對市場參與者在定價資產或負債時將使用的投入的假設的輸入，是根據當時可用的最佳信息制定的。公允價值層次結構僅適用於用於確定投資報告的公允價值的估值輸入，而不是衡量投資信貸質量的標準。公允價值層次結構的三個層次如下所述：

•

1級——基於活躍市場中公司在衡量日期有能力獲得的相同資產或負債的未經調整的報價進行估值。

•

第 2 級 — 基於非活躍市場或所有重要投入均可直接或間接觀察的市場中類似資產或負債的報價進行估值。

•

第 3 級 — 需要反映公司自身假設的估值，這些假設對公允價值計量具有重要意義且不可觀察。

如果估值基於市場上不太可觀察或不可觀察的模型或輸入，則公允價值的確定需要更多的判斷。因此，對於歸類為3級的工具，公司在確定公允價值時行使的判斷力最大。金融工具在公允價值層次結構中的等級基於對公允價值衡量有重要意義的所有輸入中的最低水平。公司金融工具，包括現金和現金等價物、限制性現金、存款、應付賬款和應計費用，其公允價值與其各自的賬面價值大致相同，這是由於其中大多數工具都具有短期性質。

認股證

根據ASC主題480 “區分負債與股權”（“ASC 480”）和/或ASC主題815 “衍生品和套期保值”（“ASC 815”），公司將股票認股權證視為權益工具、負債或衍生負債，具體取決於認股權證協議的具體條款。在行使、終止、重新分類或以其他方式結算之前，負債分類的認股權證在每個報告期按其估計公允價值入賬。負債分類認股權證的估計公允價值的變化包含在公司合併運營報表中的利息和其他收入中。

索引

股票薪酬

公司根據授予日獎勵的公允價值，衡量獲得的員工和非僱員服務的薪酬支出，以換取權益工具的獎勵。該費用在裁決的必要有效期內以直線方式確認，沒收行為在發生時予以確認。

公司在其合併運營報表中對股票薪酬支出進行分類的方式與獎勵獲得者的工資成本和服務的分類方式或獎勵獲得者的服務付款的分類方式相同。

所得税

2022 年 5 月，公司收到了紐約市財政部的通知，內容涉及對截至2018年12月31日至2020年12月31日的納税期紐約市生物技術抵免的審計，該審計自2023年3月31日起仍在進行中。

最近的會計聲明

最近沒有對公司產生影響或對合並財務報表產生重大影響的會計聲明。

金融工具的公允價值

按經常性公允價值計量的項目是公司的投資。下表列出了公司在公允價值層次結構中定期按公允價值計量的金融工具：

	截至的公允價值測量
	2023 年 3 月 31 日使用：
	第 1 級		第 2 級		第 3 級		總計
資產：
現金等價物：
貨幣市場共同基金	$	31,353	$	-	$	-	$	31,353
公司債券		-		3,778		-		3,778
美國國庫證券		7,670		-		-		7,670
		39,023		3,778		-		42,801

投資：
商業票據		-		5,147		-		5,147
美國國庫證券		228,443		-		-		228,443
公司債券		-		54,159		-		54,159
機構債券		-		7,713		-		7,713
		228,443		67,019		-		295,462

總資產	$	267,466	$	70,797	$	-	$	338,263

負債：
認股權證責任	$	-	$	-	$	815	$	815
負債總額	$	-	$	-	$	815	$	815

	截至的公允價值測量
	2022 年 12 月 31 日使用：
	第 1 級		第 2 級		第 3 級		總計
資產：
現金等價物：
貨幣市場共同基金	$	90,527	$	-	$	-	$	90,527
商業票據		-		3,899		-		3,899
美國國庫證券		3,848		-		-		3,848
公司債券		-		8,618		-		8,618
		94,375		12,517		-		106,892

投資：
商業票據		-		1,151		-		1,151
美國國庫證券		189,444		-		-		189,444
公司債券		-		60,905		-		60,905
機構債券		-		7,653		-		7,653
		189,444		69,709		-		259,153

總資產	$	283,819	$	82,226	$	-	$	366,045

負債：
認股權證責任	$	-	$	-	$	1,512	$	1,512
負債總額	$	-	$	-	$	1,512	$	1,512

索引

公司將其貨幣市場共同基金和美國國債歸類為公允價值層次結構下的一級資產，因為這些資產是使用活躍市場的報價進行估值的，沒有任何估值調整。公司將其商業票據以及公司和機構債券歸類為二級資產，因為這些資產不是在活躍的市場上交易的，而是通過第三方定價服務根據類似資產的報價進行估值的。

對賬記錄為合併資產負債表中其他負債的一部分，使用不可觀察的輸入（第 3 級）定期按公允價值計量，如下所示：

	認股權證責任
餘額，2022 年 12 月 31 日	$	1,512
公允價值調整		(697	)
餘額，2023 年 3 月 31 日	$	815

公司使用Black-Scholes模型對每個報告期的認股權證負債（見附註10 “認股權證”）進行估值，並在合併運營報表中確認公允價值的變化。認股權證負債的估計公允價值是使用三級輸入確定的。期權定價模型的固有假設與預期股價波動、預期壽命、無風險利率和股息收益率有關。考慮到認股權證的預期剩餘壽命，公司根據同行羣體的歷史波動率估算了普通股的預期波動率。無風險利率基於估值日的美國國債零息收益率曲線，到期日與認股權證的預期剩餘期限相似。假設認股權證的預期壽命等於其剩餘的合同期限。股息率基於歷史利率，公司預計歷史利率將保持在零.

認股權證負債的公允價值是根據以下假設估算的：

	3月31日 2023			2022年12月31日
股票價格	$	17.13		$	18.39
行使價格	$	65.23		$	65.23
預期波動率		67.38	%		71.25	%
無風險利率		4.04	%		4.14	%
預期股息收益率		-			-
預期壽命（年）		2.07			2.39
每份權證的公允價值	$	1.32		$	2.45

財產和設備，淨額

該公司的財產和設備包括以下內容：

	3月31日			十二月三十一日
	2023			2022
實驗室設備	$	23,317		$	21,905
機械和設備		11,443			11,326
計算機設備		244			244
傢俱和固定裝置		2,216			2,135
租賃權改進		1,694			589
內部使用軟件		1,903			1,903
		40,817			38,102
減去：累計折舊和攤銷		(10,229	)		(9,093	)
	$	30,588		$	29,009

在截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月中，公司確認了美元1.1百萬和美元0.8分別為百萬折舊和攤銷費用。

索引

無形資產和商譽

該公司的無限期無形資產包括收購的IPR&D資產和收購Renovacor後獲得的老鼠羣落模型。

截至2023年3月31日和2022年12月31日的無形資產彙總如下：

	格羅斯攜帶價值		累計攤銷		無形的資產，淨額
正在進行的研究與開發	$	25,150	$	-	$	25,150
小鼠羣落模型		574		-		574
無形資產總額	$	25,724	$	-	$	25,724

無形資產的總賬面價值歸因於收購Renovacor（見附註14 “收購Renovacor”）。

Goodwill的賬面價值為美元39.2截至2023年3月31日為百萬美元，包括美元8.3百萬是收購 Renovacor 的結果（見附註 14 “收購 Renovacor”）。

應付賬款和應計費用

截至2023年3月31日和十二月 31, 2022,公司的應付賬款和應計費用包括以下內容：

	3 月 31 日,		十二月三十一日
	2023		2022
研究和開發	$	17,536	$	19,100
員工薪酬		4,199		10,006
財產和設備		1,794		2,095
專業費用		2,813		1,436
收購相關費用		-		1,153
應付的政府補助金		597		597
其他		1,670		2,273
	$	28,609	$	36,660

股東權益

市場銷售計劃

二月 28, 2022,公司與Cowen就一項市場發行計劃簽訂了銷售協議，根據該協議，公司可以不時自行決定通過作為銷售代理的Cowen提供和出售股票。根據銷售協議發售和出售的股份（如果有）將根據公司在表格S-上的上架登記聲明進行發行和出售3.該公司於2月向美國證券交易委員會提交了招股説明書補充文件 28, 2022與根據銷售協議要約和出售股份有關。公司將向Cowen支付現金佣金 3.0%根據銷售協議出售股份的總收益。公司向Cowen提供了慣常的賠償和繳款權。公司向Cowen償還了與銷售協議有關的某些費用。直到 2023 年 3 月 31 日，該公司出售了 4.2 上市發行計劃下的百萬股股票，總收益為美元65.8百萬，減去佣金2.0百萬美元，淨收益為美元63.8百萬。在截至2023年3月31日的三個月中，公司出售了 0.9根據市場發行計劃，百萬股，總收益為美元17.8百萬，減去佣金0.6百萬美元，淨收益為美元17.2 百萬。

索引

基於股票的薪酬

股票期權估值

公司在Black-Scholes定價模型中使用加權平均假設來確定授予員工、非僱員和董事的股票期權的公允價值，如下所示：

	截至3月31日的三個月
	2023			2022
無風險利率		4.02	%		1.88	%
預期期限（以年為單位）		5.88			5.86
預期波動率		73.54	%		74.07	%
預期股息收益率		0.00	%		0.00	%
行使價格	$	20.17		$	17.85
普通股的公允價值	$	20.17		$	17.85

下表彙總了截至2023年3月31日的三個月中，根據第二次修訂和重述的2014年股票期權和激勵計劃，股票期權活動：

				加權			加權
				平均值			平均值		聚合
	的數量			運動			合同的		固有的
	股份			價格			期限（年）		價值

截至目前為止表現出色 2022年12月31日		13,138,870			$	14.52		5.46		$	118,767
已授予		1,792,097				20.36		6.86
已鍛鍊		(88,429	)			12.59					631
已取消		(191,148	)			33.99
截至目前為止表現出色 2023年3月31日		14,651,390			$	14.99		5.85		$	97,263

截至目前已歸屬和可行使的期權 2023年3月31日		10,586,141			$	12.60		4.52		$	92,808
截至目前尚未歸屬的期權 2023年3月31日		4,065,249			$	21.24		9.32		$	4,455

在截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月中，授予的每股股票期權的加權平均授予日期公允價值為美元13.50和 $11.60，分別地。

在截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月中，已歸屬期權的公允價值總額為美元11.4百萬和美元12.5分別是百萬。

限制性股票單位（“RSU”）

下表彙總了公司在截至2023年3月31日的三個月中RSU的活動：

				加權
				平均值
	的數量			授予日期
	股份			公允價值

截至目前尚未歸屬 12 月 31 日, 2022		992,874			$	16.49
已授予		764,204				20.23
既得⁽¹⁾		(126,145	)			17.37
被沒收		(8,476	)			17.19
截至目前尚未歸屬 3 月 31 日, 2023		1,622,457			$	18.18

(1) 已發行的普通股扣除了 85 股票與税收有關。

索引

股票薪酬

按獎勵類型確認的股票薪酬支出如下：

	截至3月31日的三個月
	2023		2022

股票期權	$	6,985	$	5,961
限制性庫存單位		1,930		309
股票薪酬支出總額	$	8,915	$	6,270

合併運營報表中包含的按分類分列的股票薪酬支出和綜合虧損如下:

	截至3月31日的三個月
	2023		2022

研究和開發	$	3,819	$	2,318
一般和行政		5,096		3,952
股票薪酬支出總額	$	8,915	$	6,270

截至2023年3月31日，該公司的總收入為美元75.4與股票期權和RSU補助金相關的百萬未確認的股票薪酬支出，預計將在加權平均期內確認 1.52年份。

10.

認股證

截至2023年3月31日未兑現的認股權證摘要如下：

行使價格	傑出		撥款/就職日期	到期日期
24.42		7,051	2013年6月28日	2023年6月28日
57.11		603,386	2020年12月21日	2030年12月21日
33.63		301,291	2021年8月9日	2031年8月9日
22.51		153,155	2021年12月17日	2031年12月17日
22.51		153,155	2021年12月17日	2031年12月17日
65.23		617,050	2022年12月1日	2025年4月23日
65.23		760,086	2022年12月1日	2026年12月1日
總計		2,595,174

下表彙總了截至2023年3月31日的三個月中購買普通股的認股權證的變動：

	的數量搜查令股份傑出和可鍛鍊			運動價格每股
截至2022年12月31日的餘額		2,721,267
已授予		-
已鍛鍊		(126,093	)	$	0.06
截至2023年3月31日的餘額		2,595,174

假定的 Renovacor 公開認股

在收購 Renovacor（見附註 14 “Renovacor 收購”）的同時，Rocket 承擔了收購前的公開認股權證（“公共認股權證”），這些認股權證已轉換為具有購買權的 Rocket 認股權證 760,086火箭普通股的行使價為 65.23每股。

公司確定公共認股權證符合所有股票分類標準。因此，合併完成後，公共認股權證被記錄為額外實收資本的一部分3.4百萬。

索引

假定 Renovacor 私人認股權

在收購 Renovacor（見附註 14 “Renovacor 收購”）的同時，Rocket 承擔了收購前的私人認股權證（“私人認股權證”），這些認股權證已轉換為具有購買權的火箭認股權證 617,050的火箭普通股，行使價為美元65.23每股。

公司確定私募認股權證不符合股票分類的所有標準。因此，公司在其合併資產負債表中將私人認股權證歸類為衍生負債。公司在每個報告期結束時衡量認股權證的公允價值，並在公司本期經營業績中確認與上一時期相比公允價值的變化。有關認股權證負債公允價值計量的討論，見附註4。

假定 Renovacor 預先出資認股

在收購 Renovacor（見附註 14 “Renovacor 收購”）的同時，Rocket 承擔了預先融資的認股權證（“預先融資認股權證”），這些認股權證已轉換為具有購買權的火箭認股權證 126,093Rocket 普通股，行權價格為美元0.06每股。這些認股權證於 2023 年 1 月行使。

11.

每股淨虧損

歸屬於普通股股東的基本和攤薄後每股淨虧損的計算方法如下：

	已於 3 月 31 日結束的三個月
	2023			2022
分子：
歸屬於普通股股東的淨虧損	$	(58,335	)	$	(42,982	)
分母：
已發行普通股加權平均值——基本股和攤薄後普通股		79,453,519			64,509,721
歸屬於普通股股東的每股淨虧損——基本虧損和攤薄後	$	(0.73	)	$	(0.67	)

公司在計算所述期間歸屬於普通股股東的攤薄後每股淨虧損時，將根據期末的未償還金額列報的以下潛在普通股排除在外，因為將其包括在內會產生反攤薄效應：

	已於 3 月 31 日結束的三個月
	2023		2022
普通股可行使的認股權證		2,595,174		1,218,038
可轉換為普通股的限制性股票單位		1,622,457		457,709
購買普通股的期權		14,651,390		12,047,299
		18,869,021		13,723,046

12.

承付款和或有開支

公司在開始時就確定一項安排是否為租賃。運營和融資租賃在公司的合併資產負債表中列為來自租賃、流動租賃負債和長期租賃負債的使用權資產。公司的某些租賃協議包含續訂選項；但是，除非確定公司在開始時或觸發事件發生時有合理的把握續訂租約，否則公司不承認續訂期內的使用權資產或租賃負債。由於公司的租賃沒有提供隱性利率，公司在計算租賃付款現值時使用公司類似期限的債務抵押借款利率的估計值估算了的增量借款利率。該公司根據生物技術行業同類公司的長期借貸成本使用了增量借款利率。由於公司選擇將每個租賃部分及其相關的非租賃部分作為單一的合併租賃部分進行核算，因此所有合同對價都分配給了合併租賃部分。公司的一些租賃協議包含租金上漲條款（包括基於指數的租金上漲）。對於經營租賃，公司根據租賃安排的固定組成部分，以直線為基礎確認最低租金支出。從租賃開始之日起，公司將在租賃期內攤銷這筆費用。可變租賃部分表示本質上不固定的金額，與指數或費率無關且被確認為已發生的金額。

索引

融資租賃

該公司在新澤西州克蘭伯裏租用了一座設施，包括 103,720平方英尺的空間，包括辦公室、工藝開發、研究和開發實驗室的區域，以及 50,000平方英尺專用於AAV當前良好生產規範（“cGMP”）製造設施，以支持公司的管道（此類租約，經修訂的 “新澤西州租賃協議”）。新澤西州租賃協議有一個 15-從 2019 年 9 月 1 日起為期一年，可以選擇續訂二連續五年續訂條款。

新澤西州租賃協議的預計租金支付額為 $1.2每年百萬美元，按月分期支付，具體取決於租賃空間的性質，每年的基本租金增長幅度為 3%。租約下的承諾總額估計約為 $29.3 百萬以上 15-租賃期限。公司支付了$的現金保證金0.3向房東支付與新澤西州租賃協議有關的百萬美元，該協議已反映在截至2023年3月31日和2022年3月31日合併資產負債表中的存款中。

經營租賃

2018 年 6 月 7 日，公司簽訂了三年紐約帝國大廈辦公空間租賃協議（“ESB 租賃協議”）。關於ESB租賃協議，公司以美元開立了不可撤銷的備用信用證（“Empire LOC”）0.9百萬。2021 年 3 月 26 日，公司簽訂了 ESB 租賃協議（“ESB 租賃修正案”）第 1 號修正案，將租賃協議的期限延長至 2024年6月30日，減少了未來的租金支付，並將帝國控制權減少到美元0.8百萬。Empire LOC是公司在租約上的保證金，房東是受益人，到期 2024年8月29日.該公司的存款證為美元0.8百萬美元以一家銀行作為帝國 LOC 的抵押品，截至2023年3月31日和2022年12月31日，帝國LOC 在合併資產負債表中被歸類為限制性現金的一部分.

2018 年 1 月 4 日，與與 Inotek 進行反向合併，該公司承擔了 Inotek 位於馬薩諸塞州列剋星敦的前總部的經營租約，期限於 2023年2月28日。2018 年 7 月，公司簽署了轉租馬薩諸塞州列剋星敦部分空間的協議；2018 年 9 月，公司簽署了轉租馬薩諸塞州列剋星敦剩餘空間的協議。根據轉租協議收到的租金收入共計 $0.1截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個個月為百萬美元。這些金額在截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月合併運營報表中扣除租金支出。$的保證金0.22023年4月向公司返還了百萬美元，並反映在截至2023年3月31日的其他流動資產中。

2022 年 12 月 1 日，與這 Renovacor 收購（見附註 14）“收購 Renovacor”），火箭獲得的Renovacor新澤西州霍普韋爾和馬薩諸塞州劍橋市設施空間的運營租約，剩餘租賃期約為 10.25和 1.3分別是年份。截至2023年3月31日，所有租賃的租約的生效日期均已到來，公司確認的使用權資產總額為美元3.8百萬，相應的租賃負債總額為美元3.6百萬。公司打算在剩餘的租賃期限內轉租這兩處房舍。

租金支出為 $0.4百萬和美元0.3截至3月31日的三個月， 2023 年和 2022 年 3 月 31 日分別為百萬美元。

截至2023年3月31日和2022年12月31日，公司運營和財務租賃的限制性現金餘額總額為美元0.8百萬.

租賃成本	2023年3月31日
運營租賃成本	$	358
融資租賃成本
使用權資產的攤銷		538
租賃負債的利息		468
總租賃成本	$	1,364

下表彙總了截至2023年3月31日按未貼現現金流量計算的公司運營和融資租賃負債的未來租賃付款以及運營和融資租賃負債的對賬情況：

截至 12 月 31 日的財年	2023年3月31日
2023 （九個月）		869
2024		798
2025		538
2026		545
2027		506
此後		2,941
租賃付款總額	$	6,197
減去：利息		(1,842	)
經營租賃負債總額	$	4,355

索引

截至12月31日的財政年度，	2023年3月31日
2023 （九個月）		1,305
2024		1,791
2025		1,856
2026		1,912
2027		1,969
此後		43,032
租賃付款總額	$	51,865
減去：利息		(30,823	)
融資租賃負債總額	$	21,042

租賃	2023年3月31日
運營使用權資產	$	4,369

經營性當期租賃負債		849
經營性非流動租賃負債		3,506
經營租賃負債總額	$	4,355

為使用權資產融資	$	46,133

為當前租賃負債融資		1,748
為非流動租賃負債融資		19,294
融資租賃負債總額	$	21,042

其他信息
為計量租賃負債所含金額支付的現金：
來自經營租賃的運營現金流	$	261
來自融資租賃的現金流	$	431
加權平均剩餘租賃期限-經營租賃	8.2年份
加權平均剩餘租賃期限-融資租賃	21.4年份
加權平均折扣率——經營租賃		8.08	%
加權平均貼現率-融資租賃		8.96	%

訴訟

公司可能會不時受到在其正常業務活動過程中出現的各種法律訴訟和索賠。儘管無法確定訴訟和索賠的結果，但公司認為自己是任何其他索賠或訴訟的當事方，如果確定其結果對公司不利，則可以合理地預計或總體上會對其業務產生重大不利影響。無論結果如何，由於辯護和和解成本、管理資源分流和其他因素，訴訟都可能對公司產生不利影響。

賠償安排

根據其章程和特拉華州法律的允許，公司對公司董事、高級職員、員工或代理人或擔任這些職務的任何人負有賠償義務。公司未來可能需要支付的最大潛在付款金額是無限的。該公司的保險可以減少其貨幣敞口，並使其能夠收回未來支付的任何款項的一部分。因此，公司認為這些賠償承諾的估計公允價值微乎其微。

在整個正常業務過程中，公司與提供公司開展業務所需的商品和服務的供應商簽訂了協議。在某些情況下，供應商協議包含要求公司賠償供應商因使用供應商的商品和/或服務而造成的某些損害的措辭。公司有保險，可以收回未來可能因這些賠償而產生的任何款項的一部分。因此，公司認為這些賠償承諾的估計公允價值微乎其微。

索引

13.	與知識產權相關的協議

該公司直接或通過其子公司Spaccepact Seven, LLC制定了各種許可證和研究與合作安排。這些交易主要促成了知識產權的收購，該知識產權處於臨牀前階段，尚未經過安全性或可行性測試。在所有情況下，公司均未收購有形資產、流程、協議或操作系統。公司將自收購之日起收購的知識產權開支，其依據是從他人那裏購買用於研發活動的無形資產的成本未來沒有的其他用途。

14.	收購 Renovacor

2022 年 9 月 19 日，公司與特拉華州的一家公司 Renovacor 簽訂了合併協議和計劃（“合併協議”），根據該協議和計劃，公司於 2022 年 12 月 1 日收購了 Renovacor（“Renovacor 收購”）。 2022 年 12 月 1 日，根據合併協議的條款，(i) Merger Sub I 與公司合併並併入公司（“第一次合併”），(ii) 公司，作為第一次合併中倖存的公司與合併子二合併， Merger Sub II 在第二次合併中倖存下來。根據合併協議的條款和條件，在Renovacor 收購結束時，Renovacor 在首次合併生效前夕已發行的每股普通股被取消並轉換為獲得權 0.1763公司普通股已全額支付且不可徵税股（“交換比率”），該公式是根據合併協議中規定的交換公式確定的，該公式可根據收盤時Renovacor的淨現金水平進行調整。在2022年12月1日市場開盤之前，Renovacor 股票已停止在紐約證券交易所交易，收購完成後，Renovacor 的已發行普通股轉換為 3,391,976火箭普通股的股票。

收購 Renovacor 的總對價為 $72.3百萬，包括 $62.4百萬美元為已發行普通股，美元2.7 股權薪酬中歸因於合併前服務期的部分為百萬美元，以及7.2百萬用於假冒認股權證。對價是基於收購 (i) 之日的估計公允價值 3,391,976Renovacor 普通股已發行普通股的已發行普通股，(ii) 待收購的員工股票期權的估計公允價值 367,852公司的普通股，（iii） 28,798為員工授予時間限制性股票而發行的普通股，以及（iv）收購認股權證 1,503,229普通股（見附註10 “認股權證”）。

收購 Renovacor 的總對價為 $72.3百萬包括以下內容：

	股份		價值		總計
股票對價		3,391,976	$	18.39	$	62,378
現金對價⁽¹⁾						29
股票期權		367,852				2,163
賦予時間的 RSU		28,798				512
假定認股證⁽²⁾		1,503,229				7,183
全部對價		5,291,855			$	72,265

(1)	代表以現金代替部分股份支付的對價。

(2)	假定 Renovacor 認股權證為 $7,183用 $5,671 歸類為淨值和 $1,512歸類為負債。

此次收購採用收購會計法作為業務合併進行核算，該方法要求收購的資產和假設的負債按收購之日的公允價值確認，在相關研發工作成功完成或放棄之前，收購的IPR&D資產的公允價值被歸類為無限期資產。

的初步收購價格分配根據各自的初步公允價值，將以下金額分配給收購之日收購的資產和承擔的負債，彙總如下：

營運資金⁽¹⁾	$	(5,210	)
現金和現金等價物		42,755
財產和設備		1,414
經營租賃使用權資產		1,161
其他非流動資產		113
IPR&D		25,150
其他無形資產		574
經營租賃責任		(970	)
遞延所得税負債		(1,061	)
收購的淨資產		63,926
善意		8,339
購買對價	$	72,265

(1)	包括其他應收賬款、預付費用、應付賬款和應計負債。

索引

收購的IPR&D的公允價值基於預期税後現金流的現值，該現金流歸因於Renovacor針對 BAG3-DCM 的最先進的基於AAV的基因療法。預期税後現金流的現值是通過估算完成開發成為具有商業可行性的產品的税後成本，估算未來的收入和持續的生產支出，並將由此產生的淨現金流折扣為現值來確定的。根據不同開發階段的評估概率，降低了所使用的成本和收入預測。在主要市場獲得監管部門批准或停止開發之前，收購的IPR&D將被視為無限期無形資產。

收購價格超過分配給已收購的可識別資產和承擔負債的金額的公允價值的部分代表商譽金額8.3收購產生的數百萬美元。收購中記錄的商譽主要歸因於公司投資組合和研究能力的擴大、遞延税款和員工隊伍的集結。此次收購產生的商譽已在公司的合併資產負債表中記錄為非流動資產，未攤銷，但需要每年接受減值審查。

15.

CIRM 補助金

LAD-1 CIRM Grant

2019 年 4 月 30 日，加州再生醫學研究所（“CIRM”）向公司頒發了高達美元的獎勵7.5百萬美元獲得 CLIN2 補助金，用於支持其基於 LV 的 RP-L201 基因療法的臨牀開發。該補助金的收益將用於資助臨牀試驗費用以及在美國臨牀中心加州大學洛杉磯分校（“UCLA”）美泰兒童醫院就診的1/2期患者製成藥物，該醫院由首席研究員唐納德·科恩醫學博士、加州大學洛杉磯分校微生物學、免疫學和分子遺傳學教授、兒科（血液學/腫瘤學）、分子和醫學藥理學教授、該醫院成員唐納德·科恩領導加州大學洛杉磯分校的 Eli 和 Edythe Broad 再生醫學和幹細胞研究中心。截至2023年3月31日，公司已收到美元5.9來自 CIRM 的 RP-L201 補助金總共有 100 萬。沒有截至2023年3月31日，又實現了其他里程碑。

16.

關聯方交易

在 2020 年 10 月，公司與的配偶簽訂了諮詢協議一公司負責信息技術諮詢服務的執行官。作為協議下提供的服務的交換，公司給予了 10,000 歸屬於 a 的限制庫存單位三年時期。

17.	401 (k) 儲蓄計劃

根據1986年《美國國税法》第401（k）條，公司有固定繳款儲蓄計劃（ “計劃”）。該計劃基本涵蓋了所有符合最低年齡和服務要求的員工，並允許參與者在税前的基礎上推遲部分年度薪酬。公司對本計劃的繳款可由公司董事會自行決定。本公司已選出安全港比賽 4員工向本計劃繳款的百分比，但有某些限制。在截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月中，公司的對等捐款為美元0.3百萬和美元0.2分別是百萬。

索引

第 2 項。

管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析

您應閲讀以下對我們的財務狀況和經營業績的討論和分析，以及合併財務報表和相關附註，這些報表和相關附註包含在本2023年2月28日向美國證券交易委員會提交的10-Q表季度報告和10-K表年度報告（“2022年10-K表格”）中。本討論包含基於當前計劃、預期和信念的前瞻性陳述，涉及風險和不確定性。由於各種因素，包括但不限於標題為 “風險因素” 的部分以及本10-Q表季度報告中其他地方討論的因素，我們的實際業績可能與這些前瞻性陳述中的預期存在重大差異。在準備本 MD&A 時，我們假設讀者根據第 S-K 法規第 303 項段的第 2 條指令，可以訪問並已閲讀我們的 2022 年表格 10-K 中的 MD&A。除非另有説明，否則本10-Q表季度報告中提及的 “我們”、“我們的” 或 “公司” 以及類似術語均指Rocket Pharmicals, Inc.

我們是一家處於臨牀階段、多平臺的生物技術公司，專注於開發針對罕見和毀滅性疾病的首個、唯一和同類最佳的基因療法，這些療法具有直接靶向作用機制和明確的臨牀終點。我們有三個臨牀階段活體外慢病毒載體（“LV”）程序。其中包括針對範科尼貧血（“FA”）（一種減少血細胞產生或促進缺陷血細胞生成的遺傳缺陷）、導致免疫系統故障的遺傳性疾病白細胞粘附缺陷-I（“LAD-I”）和丙酮酸激酶缺乏症（“PKD”）（一種罕見的紅細胞常染色體隱性遺傳性疾病）的項目這會導致慢性非球形紅細胞溶血性貧血。其中，第 2 階段 FA 計劃和 ½ 階段 LAD-I 計劃都在 2022 年公佈了數據，美國（“美國”）和歐洲（“歐盟”）的監管文件預計將於 2023 年公佈。針對不太常見的FA亞型C和G的基因治療計劃的其他工作正在進行中。在美國，我們還有針對達農病的臨牀階段體內腺相關病毒 (“AAV”) 項目，達農病是一種導致心力衰竭導致過早死亡的多器官溶酶體相關疾病。達農計劃目前正在進行第一階段試驗而且關鍵的 2 期研究預計於 2023 年第二季度啟動。此外，我們有一個針對 Plakophilin-2 心律失常性心肌病（“PKP2-ACM”）的 AAV 載體項目，這是一種可遺傳的心臟疾病，其特徵是心肌質量逐漸喪失、嚴重右心擴張、發育異常、心肌纖維脂肪置換以及心律失常和猝死的高度傾向。該項目，也稱為 Pegasus，將於 2023 年第二季度接近 IND 提交。結果在我們收購Renovacor, Inc.（“Renovacor”）後，我們現在能夠使用基於重組AAV9的基因療法，旨在減緩或阻止 BAG3 擴張型心肌病（“DCM”）的進展，這是最常見的心肌病形式，其特徵是心壁逐漸變薄導致心室腫大，無法抽血。根據特許權使用費許可協議，我們對所有這些候選產品擁有的全球商業化和開發權。

自 2021 年 12 月起，決定不再進行 Rocket 贊助的 RP-L401 臨牀評估；該項目已退還給學術創新者。儘管我們認為基因療法可能對患有這種疾病的患者有益，但基於迄今為止令人信服的臨牀數據以及這些兒童期和成年期嚴重疾病的治療進展潛力，我們選擇將可用資源集中用於推進 RP-A601、RP-A501、RP-L102、RP-L201 RP-L301 和 BAG3-DCM。

最近的事態發展

市場銷售計劃

2022 年 2 月 28 日，我們與 Cowen 就一項市場發行計劃簽訂了銷售協議，根據該協議，我們可以不時通過 Cowen 作為我們的銷售代理提供和出售股票。根據銷售協議發售和出售的股份（如果有）將根據我們在表格S-3上的上架註冊聲明進行發行和出售。我們於 2022 年 2 月 28 日向 SEC 提交了與根據銷售協議發售和出售股票有關的招股説明書補充文件。我們將向Cowen支付根據銷售協議出售股票的總收益的3.0％的現金佣金。我們還同意向Cowen提供慣常的賠償和繳款權。我們向Cowen償還了與銷售協議相關的某些費用。截至2023年3月31日，我們在市場發行計劃下出售了420萬股股票，總收益為6,580萬美元，減去200萬美元的佣金，淨收益為6,380萬美元。在截至2023年3月31日的三個月中，公司根據市場發行計劃出售了90萬股股票，總收益為1,780萬美元，減去60萬美元的佣金，淨收益為1,720萬美元。

收購 Renovacor

2022年9月19日，公司與特拉華州的一家公司Renovacor簽訂了合併協議和計劃（“合併協議”），根據該協議，公司收購了Renovacor（ “Renovacor收購”）。Renovacor 的收購於 2022 年 12 月 1 日結束。根據合併協議的條款和條件，Renovacor在收購Renovacor 生效前夕已發行的每股普通股（面值為0.0001美元）均被取消，並轉換為獲得公司普通股0.1763（“交易所比率”），每股面值0.01美元的權利，該權基於合併協議中規定的交換公式。該公司共發行了與Renovacor收購相關的3,391,976股普通股，併產生了約130萬美元的收購相關成本。

索引

基因療法概述

基因由脱氧核糖核酸（“DNA”）序列組成，這些序列為在所有活生物體中執行廣泛生理功能的蛋白質提供了密碼。儘管基因代代相傳，但遺傳變化，也稱為突變，可能在此過程中發生。這些變化可能導致蛋白質產量不足或產生功能下降或異常的改變蛋白質，這反過來又可能導致疾病。

基因療法是一種向患者施用孤立的基因序列或DNA片段的治療方法，最常見的目的是治療由基因突變引起的遺傳疾病。目前可用的許多遺傳病療法側重於使用大型蛋白質或酶，通常只能治療疾病的症狀。基因療法旨在通過將基因序列的功能副本直接輸送到患者細胞中來解決缺失或功能失調的基因的致病影響，從而有可能治癒遺傳病，而不僅僅是解決症狀。

我們正在使用經過改良的非致病性病毒來開發我們的基因療法。病毒特別適合用作運載工具，因為它們善於穿透細胞並在細胞內輸送遺傳物質。在創建我們的病毒傳送載體時，病毒（致病性）基因被移除，取而代之的是導致患者遺傳疾病的缺失或突變基因的功能形式。缺失或突變基因的功能形式被稱為治療基因，或 “轉基因”。插入轉基因的過程稱為 “轉導”。一旦通過用轉基因替換病毒基因對病毒進行修飾，改造後的病毒就被稱為 “病毒載體”。病毒載體將轉基因輸送到目標組織或器官（例如患者骨髓內的細胞）。我們正在開發兩種類型的病毒載體，LV 和 AAV。我們相信，我們基於 LV 和 AAV 的項目有可能為患者提供持久（持久）的顯著治療益處。

基因療法可以通過 (1) 提供活體外（體外），在這種情況下，在受控、安全的實驗室環境中提取患者的細胞並將載體輸送到這些細胞，然後將經過修飾的細胞重新插入患者體內，或者（2）在活體中（體內），在這種情況下，將載體直接注射到患者中，要麼通過靜脈注射（“IV”），也可以直接注射到靶部位的特定組織中，目的是將轉基因輸送到靶細胞。

我們認為，科學進步、臨牀進步以及監管部門對基因療法的更高認可度為推進基因療法產品創造了良好的環境，因為這些產品旨在恢復細胞功能和改善臨牀結果，在許多情況下，這包括預防早期死亡。近年來，美國食品藥品管理局批准了幾種基因療法，這表明基因療法產品有一條前進的監管途徑。

管道概述

下圖顯示了Rocket程序和候選產品的當前開發階段：

索引

心血管程式

達農病

達農病（“DD”）是一種多器官溶酶體相關疾病，可導致心力衰竭導致過早死亡。DD 是由編碼溶酶體相關膜蛋白 2（“LAMP-2”）的基因突變引起的，溶酶體相關膜蛋白是自噬的介質。這種突變導致自噬液泡的積累，主要是在心肌和骨骼肌中。男性患者通常需要進行心臟移植，通常在十幾歲或二十多歲死於進行性心力衰竭。除嚴重的心肌病外，其他與 DD 相關的表現可能包括骨骼肌無力和智力障礙。目前尚無治療DD的特定療法，通常用於治療充血性心力衰竭（“CHF”）的藥物被認為不會改變終末期充血性心力衰竭（“CHF”）的進展。終末期充血患者可能會接受心臟移植，目前只有少數患者可以接受心臟移植，與嚴重的短期和長期併發症有關，從長遠來看並不能治癒該疾病。RP-A501 作為一款正在進行臨牀試驗在活體中DD 療法，據估計，在美國和歐盟，的患病率為15,000至30,000名患者。

DD 是一種 X 連鎖顯性、單基因罕見遺傳性疾病，其特徵是進行性心肌病，即使在可進行心臟移植的環境中，也幾乎普遍存在男性致命性心肌病。DD 主要影響生命早期的男性，其特徵是沒有 LAMP2B 在心臟和其他組織中的表達。DD 的臨牀前模型表明，AAV介導的心臟轉導會導致心臟的重組 LAMP2B心臟功能的表達和改善。

我們目前有一個針對 DD 的 AAV 計劃，即 RP-A501。我們已經在 RP-A501 1 期臨牀試驗中治療了七名患者，該試驗招收了成人/年齡較大的青少年和兒科男性 DD 患者。這包括第一組評估15歲或以上的成人/老年青少年患者（n=3）的低劑量（6.7e13 基因組拷貝（gc）/千克（kg）），第二個隊列評估15歲或以上（n=2）的成人/老年青少年患者的更高劑量（1.1e14 gc/kg），以及低劑量水平（6.7）的兒科隊列 e13 gc/kg；n=2)。

正如先前披露的那樣，接受高劑量隊列（1.1e14 gc/kg 劑量）治療的患者患有進行性心力衰竭，並在治療後的第五個月接受了心臟移植手術。這名患者的病情比接受低劑量和高劑量隊列治療的其他四名成年/老年青少年患者更為晚期，超聲心動圖顯示的左心室射血基線分數降低（35%），治療前左心室充盈壓明顯升高就證明瞭這一點。患者的臨牀病程是 DD 進展的特徵。移植後患者狀況良好。

根據在低劑量隊列中觀察到的初步療效，為了緩解在高劑量隊列（血栓性微血管病（“TMA”））中觀察到的補體介導的安全問題，並與 FDA 一致，我們將重點放在低劑量（6.7e13 gc/kg）上，在本試驗中我們將不再使用1.1e14 gc/kg或更高的劑量。已經實施了其他安全措施，並反映在更新的試驗協議中。這些措施包括排除終末期心力衰竭患者，以及完善的免疫調節方案，包括短暫的 B 和 T 細胞介導抑制，重點是防止補體激活，同時還可降低類固醇劑量和更早地減少類固醇，所有免疫抑制療法在給藥 RP-A501 2-3 個月後停止。

我們正在I期臨牀研究中進行各種療效評估，以衡量患者受益的前景。這些評估包括以下內容：

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紐約心臟協會（“NYHA”）功能分類是最常用的心力衰竭分類系統。NYHA II 類是指患者表現出輕微的身體活動受限，在休息時感覺舒適，而普通的體育鍛煉會導致疲勞、心悸和/或呼吸困難。I 類是指患者體力活動不受限制，普通體育鍛煉不會導致過度疲勞、心悸和/或呼吸困難。III 和 IV 類被認為是更嚴重或晚期的心力衰竭。

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腦利鈉肽（“BNP”）是一種基於血液的評估，是心力衰竭的關鍵標誌，在CHF和心肌病中具有預後意義。BNP 升高與心力衰竭惡化和心血管疾病預後不佳密切相關。

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高靈敏度肌鈣蛋白 I（“hstNi”）是一項基於血液的評估，也是心臟損傷的關鍵標誌，在 DD 患者中，這種心肌鈣蛋白 I（如 BNP）經常升高，在晚期疾病患者中已顯示明顯升高。

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超聲心動圖測量的心臟厚度，最值得注意的是左心室質量（“LVM”）和最大左心室壁厚度（“MLVWT”），表明了心臟中存在的肥大程度。

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堪薩斯城心血管問卷（“KCCQ”）是一項經過驗證的、患者報告的結果評估，用於衡量患者對其心力衰竭症狀的看法、疾病對身體和社交功能的影響以及心力衰竭對整體健康狀況和生活質量的影響。評估分數從 0（健康狀況非常差）到 100（健康狀況良好）不等。KCCQ 分數 +/-5 分的變化被認為是有意義的，並且已被證明與結果相關。

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通過蘇木精和曙紅（“H&E”）組織學和電子顯微鏡對內膜心肌活檢進行組織學檢查用於檢測與DD相關的組織錯亂的證據，包括自噬液泡的存在和肌原纖維結構的破壞，每種都是 DD 相關心肌損傷的特徵。

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通過免疫組織化學和 Western blot 測量內膜心肌心臟活檢樣本中的 LAMP2B 基因表達，證實 RP-A501 治療後 DD 心臟組織中存在 LAMP2B 蛋白。

索引

2022 年 9 月，我們在美國心力衰竭協會 (“HFSA”) 會議上公佈了正在進行的 RP-A501 1 期試驗的中期數據，包括兒科隊列的最新安全性和初始療效參數以及低和高劑量成人/老年人隊列（15 歲及以上患者；n=5）的長期療效參數（數據截止日期為 2022 年 9 月 27 日）。該數據還於 2022 年 11 月在第 75 屆美國心臟協會（“AHA”）年會上公佈。在這些演講中，我們提供了各羣組的增量安全更新。如前所述，在 6.7e13 gc/kg 劑量水平下，RP-A501 的耐受性總體良好，在成人/老年青少年和兒童低劑量隊列中均未觀察到與藥品相關的嚴重不良事件或嚴重不良事件。在兩個劑量下觀察到的所有不良反應都是可逆的，沒有觀察到持久的後遺症，成人/老年青少年隊列的隨訪時間為2-3年，兒科隊列的隨訪時間為6-11個月。停止皮質類固醇治療後，任何早期的轉氨酶和肌酐激酶升高都恢復到基線或降低，任何與DD相關的骨骼肌病的短暫性惡化都會消失。2022 年 9 月在 HFSA 和 2022 年 11 月在 AHA 上公佈的最新安全數據再次證實，RP-A501 在低劑量下總體耐受性良好，在兒科和成人/老年青少年羣體的安全性狀況可控。

在兒科隊列中，據報道，經過RP-A501後6和9個月的隨訪，兩位患者的NYHA類別（從II類到I類）都有所改善。在成人/年齡較大的青少年羣組中，觀察到三名患者（兩名低劑量和一名高劑量）NYHA Class 的改善（兩名低劑量和一名高劑量），在一名沒有嚴密監測的免疫調節方案的低劑量成年患者中觀察到 NYHA Class 的穩定性。在隨訪的6個月和9個月中，兩位兒科患者均觀察到BNP（心力衰竭的關鍵標誌）顯著改善（降低），這些評估中的水平低於基線值的50％。在隨訪6個月和9個月的兒童患者中，均觀察到hstNi的改善（降低），這是心肌損傷的關鍵標誌，在這些評估中，hstNi的水平低於基線值的20％。在成人/老年人青少年隊列中，觀察到三名低劑量患者和一名高劑量患者的hstNI降低，在至少一項評估中，這四名患者發現hstNi的下降幅度超過基線水平的50％，並且在24-36個月的隨訪中持續降低。在至少一項評估中，發現三名低劑量患者和一名高劑量患者的BNP比基線值降低了至少25％。在最近評估中，在兩名成年/老年青少年患者中，BNP 水平略高於基線；但是，這兩位患者的基線 BNP 水平要麼在正常範圍內，要麼略有升高。在接受密切監測免疫調節（兩次低劑量和一次高劑量）的成人/年齡較大的青少年隊列患者中，左心室後壁厚度有所改善（與治療前基線相比約降低了15-25％），在四名患者中發現左心室腫塊減輕，其中包括未密切監測免疫調節的低劑量隊列中的患者。嚴重和進行性壁增厚是達農病肥厚型心肌病的標誌，也是導致男性患者早期死亡的主要因素。有證據表明，在成人/老年青少年組中，有四名患者在標準 H&E 和電子顯微鏡下觀察到免疫組織化學持續表達心臟 LAMP2B 基因，液泡和心臟組織結構得到定性改善，在兩個劑量水平上都有所改善，兒科隊列中的兩名患者在兩個劑量水平上都有所觀察。在 24 個月的隨訪中，在所有三名接受密切監測免疫調節方案的成人/老年青少年患者中，通過免疫組織化學觀察到心臟 LAMP2B 基因的持續表達。重要的是，遺傳校正（如心肌載體拷貝數（“vcN”）和 LAMP2 蛋白表達所證實的那樣，伴隨着自噬液泡相對總心肌面積的減少，在四名成年/年齡較大的青少年隊列患者（其中三人減少了至少 50%）中，該比率與基線相比下降了至少 20%。在一名兒科隊列患者中，還發現血泡區域顯著減少（> 50% 的基線），該患者在治療後 6 個月可以評估該參數。除了在NYHA類別中發現的改善外，通過KCCQ報告的三名接受過密切監測免疫調節的成人/老年青少年患者以及兩名兒科隊列患者的生活質量都有所改善（“QOL”）；初始兒科患者的基線分數為50，在最近9個月的評估中為93；KCCQ在基線上的分數為第二位兒科患者為52歲，在3個月的初步評估中為81歲。

2022 年 12 月 22 日，我們宣佈了與 FDA 就 RP-A501 舉行的第一階段結束會議的最新情況。會議期間，我們與美國食品藥品管理局審查了積極的1期數據集，並提出了的研究設計和正在進行的基因療法臨牀開發的終點。在與美國食品藥品管理局討論後，我們預計將繼續使用6.7e13 gc/kg的劑量，並且我們預計將採用具有強大自然歷史比較器的單臂開放標籤試驗設計，這是根據美國食品藥品管理局承認在DD中進行隨機對照試驗所面臨的挑戰。美國食品藥品管理局還表示願意考慮將基於生物標誌物的複合終點並由功能和生活質量評估作為衡量患者受益的標準。我們期待繼續與美國食品藥品管理局就我們擬議的關鍵試驗的設計進行對話，包括討論該研究的適當外部對照以及支持加快批准的適當終點。我們現在正在與美國食品藥品管理局討論一項試驗設計，該設計將允許對兩名使用我們內部 cGMP AAV 設施生產的藥物進行治療的兒科患者進行評估，這是一項規模適中的全球關鍵研究的初始組成部分。

索引

2023 年 1 月 9 日，我們在第 41 屆摩根大通醫療保健年會上公佈了 RP-A501 I 期研究的更多積極療效更新。提供的數據包括另外幾個月的個月的隨訪，結果顯示關鍵生物標誌物、超聲心動圖和功能測量結果進一步改善。下表提供了這些更新的摘要。我們還提供了額外的自然史比較器數據，這些數據顯示，在關鍵生物標誌物（BNP）和功能測量（NYHA 類別）方面，一期患者的病程與未接受治療的患者的病程存在明顯差異。此外，在成人/老年青少年高劑量和低劑量組中，RP-A501 在治療後 2-3 年時繼續保持良好的耐受性，在兒科隊列中，在 8 至 13 個月時，的耐受性仍然良好。在兒科隊列中，未觀察到明顯的即時或延遲毒性、明顯的骨骼肌病或晚期轉氨酶升高。

在 RP-A501 第 1 階段研究中，觀察到關鍵生物標誌物、回聲發現和功能測量結果有所改善或穩定

深綠色 = 改進；淺綠色 = 變化最小（穩定）

在 Ph1 試用中不包括 pt 1007 使用高級 HF

¹患者 1008 超聲心動圖參數為 M9 就診（M12 待定）。

²1002 NYHA 患者被描述為 M30 就診（M36 待定）。

³顯示了 M24 就診的患者 1005 KCCQ 分數（M30 待定）。

除了這些臨牀更新外，我們還提供了內部製造活動的最新信息。我們已經成功生產了 2 批次的 cGMP RP-A501，無論是滴度還是滿顆粒還是空顆粒，其規格都優於第一階段的材料。我們相信，我們內部製造的產品質量的提高將允許使用更低的病毒顆粒總量，從而有可能進一步優化 rp-a501.furthermore，我們已經與美國食品藥品管理局就通過商業化繼續使用基於 HEK-293 細胞的工藝以及我們的可比性方法和效力測定達成了協議。

正在進行的 1 期 DD 試驗的結果是針對任何心臟病的最全面的研究性基因療法數據集之一。RP-A501 的耐受性總體良好，有證據表明具有持久的治療活性，而且隨訪時間長達九個月的兒科患者和四名接受長達 36 個月隨訪的成人/老年青少年患者均有改善。接受密切監測的免疫調節方案的所有成人/老年青少年和兒科患者在組織、實驗室和基於成像的生物標誌物以及NYHA類別（從II到I）和KCCQ評分方面均有所改善，隨訪時間為6至36個月。

預期里程碑

2023 年 2 月 7 日，我們宣佈 RP-A501 獲得了 FDA 的 RMAT 認證。我們對與美國食品藥品管理局就DD中的 RP-A501 進行的高度合作對話感到非常鼓舞，而且與美國食品藥品管理局的持續對話和協議預計將在2023年第二季度啟動全球研究的初始部分。

索引

Plakophilin-2 致心律失常的心肌病 (PKP2-ACM)

致心律失常性心肌病 (“ACM”) 是一種可遺傳的心臟病，其特徵為心律失常和猝死傾向高、心肌質量進行性喪失、嚴重右心室擴張、發育異常和心肌纖維脂肪置換。最常見的是，心肌病最初表現為右心室自由壁，因此該疾病被稱為致心律失常的右心室發育不良/心肌病（ARVD/ARVC）。但是，由於還觀察到左顯性和雙心室形式，這導致了最近使用ACM一詞。PKP2 基因的突變是家族性 ACM 最常見的基因鑑定的病因。PKP2 編碼 Plakophilin-2 蛋白，該蛋白是 desmosome 的成分，是參與細胞間粘附的細胞間複合物。PKP2 還參與心肌細胞之間鈣信號傳導的轉錄調節。PKP2 突變的患者通常是雜合子，表現出心肌中 PKP2 的表達降低。平均表現為35歲，患者終身患心律失常、結構性心室異常和心臟性猝死（“SCD”）的風險非常高。

目前尚無已證明對ACM非常有效的特定藥物療法，目前的治療方案遵循標準的心室心律失常和心肌病指南，其中涉及生活方式的改變（即運動限制），包括β受體阻滯劑、抗心律失常藥和利尿劑等藥物治療。這些療法的使用是由心律失常負擔和的心肌病嚴重程度所驅動的。這些療法不會改變病程，通常僅提供對症和/或姑息支持。診斷後，相當一部分的患者接受了植入式心臟除顫器（“ICD”），用於心室心律失常和SCD的初級或二級預防。值得注意的是，ICD 無法治癒，突破性危及生命的心律失常可能持續存在，並存在持續的死亡風險；此外，ICD 無法預防發展為終末期心力衰竭。ICD 解僱雖然可以挽救生命，但卻是身體和情感上的創傷事件。病情發展到終末期心力衰竭的患者可以考慮接受心臟移植，雖然可以治癒基礎疾病，但本身與嚴重的發病率和死亡率有關。因此，這些人羣中存在大量未得到滿足的醫療需求。據估計，PKP2-ACM 在美國和歐盟的患病率為 50,000 名患者。

我們目前有一個針對 PKP2-ACM 的腺相關病毒載體項目，即 RP-A601，它是一種表達 pkp2a 的重組 aavrh.74 載體。PKP2-ACM 通常由 PKP2 基因中的雜合子致病突變引起，導致心肌中 PKP2 表達降低。一種在病程早期解決疾病根本原因（PKP2 缺乏）的基因療法可以緩解早期的電重塑，降低與 ACM 相關的危及生命的心律失常和 SCD 的風險，從而可能阻礙不可逆的心臟結構變化的發展。預防暈厥發作、危及生命的心律失常、SCD、ICD 休克以及由此產生的焦慮、不適和住院，預計將大大改善生活質量和生存益處。此外，這種方法可以使患者無需終身服用多種心律失常和心力衰竭藥物，這些藥物對 PKP2-ACM 無特異性且有自身的副作用，使患者有機會不受運動限制地生活，減少對心律失常、心悸、ICD 休克和終末期心力衰竭進展的擔憂。

在贊助商進行的非臨牀研究中，RP-A601 已證明可以有效改變 PKP2 驅動的 ACM 的自然歷史。使用該研究藥物治療的 PKP2 cKO 動物表現出存活期延長至測得的最長時間點（5 個月），減少心臟擴張和纖維脂肪置換/心肌纖維化，保持左心功能，緩解心律失常表型。未經治療的 PKP2 cKO 小鼠的平均存活率約為一個月。

預期里程碑

我們已經在代表 PKP2-ACM 的動物模型中完成了 RP-A601 的臨牀前概念驗證，完成了藥理學和 GLP 毒理學研究，生產了 GMP 藥物產品，並開發了適當的效力測定來支持 I 期研究。我們預計將在2023年第二季度提交IND。

BAG3 擴張型心肌病

擴張型心肌病（“DCM”）是最常見的心肌病形式，其特徵是心壁逐漸變薄，導致心室腫大，無法抽血。在20-50％的DCM患者中可以發現DCM的家族性關聯，高達40％的家族性患者有可識別的遺傳病因。BAG3 基因（bcl-2 相關的 athanogene 3）的突變是家族性 DCM 中觀察到的較常見的致病遺傳變異之一，這些變異具有高度的滲透性，大約 80% 的 BAG3 基因致病遺傳變異個體在 40 歲以上時發育 DCM。BAG3 蛋白與多種細胞功能有關，包括心臟收縮力、蛋白質質量控制（作為共同伴侶）、心肌細胞結構支持和抗細胞凋亡。BAG3 相關的擴張型心肌病 (BAG3-DCM) 會導致早期發作、快速進展的心力衰竭以及顯著的死亡率和發病率。我們估計 BAG3 的患病率-在美國，相關的 DCM 多達 30,000 人。

目前，患有 BAG3 突變的 DCM 患者接受心力衰竭標準治療，其中包括血管緊張素轉換酶抑制劑、血管緊張素受體阻滯劑、neprilysin 抑制劑、β-腎上腺素受體拮抗劑或 β-受體阻滯劑、醛固酮拮抗劑和/或利尿劑，以及某些生活方式的改變，但不能解決疾病的根本原因。符合特定參數的患者也可以接受植入式心臟復律除顫器、心臟再同步設備或兩者的組合。目前尚無直接針對 BAG3 相關性 DCM 潛在機制的療法，而且被診斷為患有 BAG3 相關性 DCM 的患者進展到終末期心力衰竭和死亡的速度似乎比不與 BAG3 變異相關的 DCM 患者更快。例如，大約 19% 的 BAG3-DCM 患者需要機械心臟支持、心臟移植或在診斷後 12 個月內出現與心力衰竭相關的死亡，幾乎是處於類似階段的非 bag3dcm 患者的兩倍。

索引

2022 年 12 月，我們完成了對Renocket的收購，這為Rocket提供了Renocket最先進的項目，一種基於AAV9的重組基因療法，旨在提供全功能 BAG3 基因，以提高心肌細胞中的 BAG3 蛋白水平，減緩或阻止 BAG3-DCM 的進展。AAV9-BAG3 的概念初步驗證已在 bag3-Knockout 小鼠模型的研究中得到證實，該模型表明，在注射後 4 周和 6 周的時間點，經過治療的小鼠與未經治療的基因敲除小鼠相比，其射血分數與行走測試對照組相當。

預期里程碑

我們正在評估該計劃的最佳開發路徑，並計劃在 2024 年上半年提交 BAG3-DCM 的臨牀試驗報告。

血液學項目

範科尼貧血補充組 A (FANCA)

FA 是一種罕見且危及生命的 DNA 修復疾病，通常由單個 FA 基因的突變引起。據估計，有60％至70％的病例源於Fanconi-A（“FANCA”）基因的突變，是我們計劃的重點。FA 會導致骨髓衰竭、發育異常、髓系白血病和其他惡性腫瘤，通常發生在生命的最初幾年和幾十年中。骨髓發育不全是指不再產生任何或很少的紅細胞和白細胞及血小板導致感染和出血的骨髓，是FA早期發病和死亡的最常見原因，中位發病率在10歲以前。白血病是第二常見的死亡原因，最終發生在大約 20% 的患者晚年。實體器官惡性腫瘤，例如頭頸癌，也可能發生，儘管在生命的頭二到三十年發生率較低。

儘管異體（捐贈者介導）造血幹細胞移植（“HSCT”）是目前最常用的FA療法，其改善使該疾病的血液學更頻繁地得到糾正，但HSCT與急性和長期風險有關，包括移植相關死亡率、移植物抗宿主病（“GVHD”），這是異體移植有時致命的副作用胃腸道潰瘍疼痛、肝毒性和皮疹，以及隨後患癌症的風險增加。我們在FA中的基因治療項目旨在使患者在生命的早期年使用自己的幹細胞進行毒性最低的血液學矯正。我們認為，開發一種廣泛適用的自體基因療法可以為這些患者帶來變革。

我們的每個血液學項目都利用第三代自失活左心室來糾正患者 hsCs 中的缺陷，這些細胞存在於骨髓中，能夠在患者的一生中產生血細胞。造血幹細胞的遺傳編碼缺陷可能導致嚴重的、可能危及生命的貧血，也就是説，患者的血液中缺乏足夠的正常運轉的紅細胞，無法將氧氣輸送到全身。幹細胞缺陷還可能導致白細胞嚴重減少，可能危及生命，從而易受感染，血小板會導致血液凝結，從而可能導致嚴重且可能危及生命的出血發作。FA 患者的遺傳缺陷會阻礙骨髓血細胞內基因和染色體的正常修復，這通常會導致急性髓系白血病（“AML”）（一種血液癌）的發展，以及骨髓衰竭和先天性缺陷。據估計，FA患者的平均壽命為30至40年。據估計，美國和歐盟的FA患病率共約為4,000名患者。鑑於無條件患者的療效，現在據信美國和歐盟每年的潛在市場機會為400至500名患者。

我們目前有一個針對 FA 的 ex-vivo LV 項目，即 RP-L102。RP-L102 是我們主要的基於 LV 的項目，已獲得西班牙馬德里領先的研究機構 Centro de Investicas、Medioambientales y Tecnológicas（“CIEMAT”）的許可。RP-L102 目前正在我們的第二階段註冊支持臨牀試驗中進行治療 FA 患者的臨牀試驗，這些試驗分別在斯坦福大學醫學院（“斯坦福”）、明尼蘇達大學、倫敦大奧蒙德街醫院（“GOSH”）和西班牙兒童耶穌醫院（“HNJ”）。該試驗共招收了來自美國和歐盟的十名患者。在斯坦福大學的美國 1 期研究中，又有兩名患者接受了治療，因此在 Rocket 贊助的臨牀試驗中，共有 12 名患者接受了 RP-L102。患者接受一次利用新鮮細胞的 RP-L102 和 “Process B”（包含改良的幹細胞富集工藝、轉導增強劑以及商業級載體和最終藥物產品）的單次靜脈輸注。

治療後至少一年內骨髓幹細胞對絲裂黴素-C（一種DNA損傷物質）的耐藥性是我們正在進行的2期研究的主要終點。根據與和 FDA 和 EMA 達成的協議，導致骨髓恢復超過 10% mitomycin-C 耐藥閾值的移植可以支持上市申請獲得批准。

索引

2022 年 5 月，我們在 ASGCT 第 25 屆大會上公佈了 RP-L102 的頭條數據^第四年度會議。截止日期為2022年4月4日的九名可評估患者中，有五名在骨髓衍生的集落形成細胞中對MMC的耐藥性增加，在12至18個月時從21％到42％不等，在18至21個月時增加到51％至94％。基於一項試驗方案，已達到主要終點，在該方案中，統計學和臨牀意義要求至少五名患者在兩個或更多時間點達到比基線高出至少10％的MMC耐藥性，同時提供基因校正和臨牀穩定的證據。第六名患者顯示出基因校正逐漸增加的證據，外周血球神經網絡就證明瞭這一點。另有三名患者在就診時治療後不到12個月。正如先前披露的那樣，一名患者在治療後出現了進行性骨髓衰竭，併成功接受了異體移植。RP-L102 的耐受性表現良好，沒有發育異常、克隆顯性或致癌性整合的跡象；正如先前報道的那樣，一名患者出現了 2 級短暫性輸液相關反應，該反應得到緩解。

2022 年 10 月，我們在歐洲細胞與基因療法學會 29 上公佈了 RP-L102 的數據^第四年會，包括在 ASGCT 2022 會議上公佈的臨牀活動結果。我們還披露，在我們的 RP-L102 FA 2 期試驗中，至少有三名患者在隨訪時間不到 12 個月的情況下已顯示出植入的初步證據（如骨髓絲裂黴素 C 耐藥性以及血液和骨髓中的 VCN 所示），其水平與有長期證據表明進行性移植和表型矯正的五名患者相當。我們還透露，在這項試驗中，前五名有植入證據的患者中，有一人在給藥 RP-L102 大約 22 個月後出現了 T 細胞淋巴細胞淋巴瘤。淋巴瘤外科活檢顯示，在血液和骨髓中伴隨的VCN分別為0.26和0.42的關鍵時刻，其基因標記微乎其微（VCN為0.003）。這些發現最終表明，淋巴瘤不是由LV介導的插入導致，因為腫瘤中基本上沒有基因標記（非常低但可檢測到的VCN可能是腫瘤標本中的血細胞的結果）。FA 是一種癌症易感綜合徵，10 歲以下的患者可能會患上癌症。重要的是，患者耐受了淋巴瘤的誘導化療，沒有出現明顯的併發症，目前已完全緩解。基因校正造血細胞的存在可能導致該患者對化療的總體耐受性。

2022 年 12 月，我們在第 64 屆大會上公佈了 RP-L102 的陽性臨牀數據^第四ASH 年會。RP-L102 對隨訪時間≥12個月的10名可評估患者中至少有6名給予了表型校正，骨髓衍生集落形成細胞對MMC的耐藥性增加，同時進行基因校正和血液學穩定就證明瞭這一點。第七例患者顯示出基因校正逐漸增強的證據，外周血和骨髓VCN就證明瞭這一點，最近出現了MMC耐藥性，並且在36個月的隨訪後可能顯示出血液學穩定性的指標。根據一項試驗方案，已達到主要終點，在該方案中，統計學和臨牀意義要求至少五名患者在兩個或個時間點上達到比基線高出至少10％的MMC耐藥性，同時有基因校正和臨牀穩定的證據。RP-L102 的安全性非常好，該治療在沒有任何細胞毒性調節的情況下施用，耐受性良好。未觀察到與 RP-L102 相關的骨髓發育異常、克隆顯性或插入誘變的跡象。

預期里程碑

根據我們在關鍵的 FA 第 2 階段研究中定義的主要終點的實現情況，我們已經啟動了 FDA 就用於治療 FA 的 RP-L102 的生物製劑許可申請 (“BLA”) 申報計劃展開對話，並預計在 2023 年第四季度提交此類申請。

白細胞粘附缺陷-I (LAD-I)

LAD-I 是一種罕見的白細胞粘附和遷移常染色體隱性遺傳疾病，由編碼 β-2 整合素成分 CD18 的 ITGB2 基因突變引起。 CD18 的缺陷會導致中性粒細胞（抗感染白細胞的一個子集）離開血管進入需要這些細胞來對抗感染的組織的能力受損。與許多罕見疾病一樣，很難證實準確的發病率估計值；但是，迄今為止已經報告了數百例病例。據信大多數 LAD-I 患者患有這種嚴重的疾病。值得注意的是，在未接受異體造血幹細胞移植的患者中，重度 LAD-I 會反覆發作、危及生命的感染和大量嬰兒死亡。據報道，在沒有異體HCST的情況下，到兩歲時，重度LAD-I的死亡率為60％至75％。

我們目前有一個前-活體針對 LAD-I、RP-L201 的節目。RP-L201 是我們獲得了 CIEMAT 許可的臨牀項目。我們已與加州大學洛杉磯分校合作，領導美國LAD-I計劃的臨牀開發工作。加州大學洛杉磯分校及其Eli和Edythe Broad再生醫學與幹細胞研究中心是LAD-I註冊臨牀試驗的美國首席臨牀研究中心，而HNJ和GOSH分別是西班牙和倫敦的主要臨牀研究中心。這項研究已獲得加州再生醫學研究所（“CIRM”）的660萬美元的 CLIN2 撥款，以支持 LAD-I 基因療法的臨牀開發。

索引

RP-L201 的開放標籤、單臂、允許註冊的 1/2 期臨牀試驗已經治療了九名嚴重的 LAD-I 患者，以評估 RP-L201 到日期的安全性和耐受性。第一位患者於 2019 年第三季度在加州大學洛杉磯分校接受了 RP-L201 治療。該研究的第 1 階段和第 2 階段的註冊現已完成；九名患者已在美國和歐洲的 3 個調查中心接受了 RP-L201。

2021 年 12 月，我們在第 63 屆大會上公佈了積極的臨牀數據^第三方ASH 年會。ASH 的口頭陳述包括來自九名重度 LAD-I 患者中八人的初步數據，定義為 CD18 表達量低於 2%，他們在 2021 年 11 月 8 日數據截止日期之前接受了 RP-L201 治療。八名患者的隨訪數據至少為三個月，八名患者中有四名接受了12個月或更長時間的隨訪。所有 RP-L201 輸液的耐受性良好，沒有報告與藥品相關的嚴重不良事件。在所有八名可評估的患者中均觀察到初步療效的證據。所有八名患者均表現出中性粒細胞CD18的表達超過與成年存活相關的4-10％閾值，並且與嚴重LAD-I表型的逆轉一致，其中包括六名接受了至少6個月隨訪的患者。外周血 VCN 水平一直穩定，每個基因組範圍在 0.54 — 2.94 個拷貝之間。在 RP-L201 後進行造血重組後，沒有任何患者出現需要住院治療的 LAD-I 相關感染。 2022 年 1 月公佈的其他更新包括第九名患者在 3 個月後達到 61% 的 CD18 表達，初步觀察結果是，九名患者中所有九名患者在自 RP-L102 之後的第 3 至 24 個月的時間點表現出 26% 至 87% 的 CD18 表達，第 3 個月之後每位患者的 CD18 表達水平保持穩定。

2022 年 5 月，我們在ASGCT 第 25 屆年會上公佈了更新的數據。該演講包括所有九名接受治療的患者在輸液後三至二十四個月隨訪時的療效和安全性中期數據，以及總存活數據，包括截至2022年3月9日截止日期輸液後至少有12個月隨訪的七名患者的存活數據。所有年齡在三個月至九歲的患者均表現出持續的 CD18 恢復和超過 10% 的中性粒細胞表達（範圍：20%-87%，中位數：56%）。根據Kaplan-Meier 的估計，一年後，整個隊列中未進行異體造血幹細胞移植的總存活率為 100%。截至數據截止時，所有九名患者都活着且臨牀穩定。與治療前相比，所有患者的全因住院率和嚴重感染率均有統計學上的顯著降低。有證據表明 Lad-i 相關皮疹已消退，傷口修復能力得到恢復，表型得到持續矯正。在所有沒有 rp-l201相關不良事件的患者中，RP-L201 的耐受性表現都非常好。先前已經披露了與包括白消安調理在內的其他研究程序相關的不良事件，這些不良事件與這些藥物和程序的耐受性特徵一致。

2022 年 12 月，我們在第 64 屆大會上公佈了積極的臨牀數據^第四ASH 年會。該演講包括此前披露的所有患者在 RP-L201 輸液後三到二十四個月隨訪的主要數據，以及七名患者在輸液 12 個月或更長時間內的總存活數據。我們通過Kaplan Meier的估計，觀察到輸液後12個月的總存活率為 100%，所有九名 LAD-I 患者的住院、感染和炎症相關住院以及長期住院時間均有統計學上的顯著降低，且有個月可進行隨訪。數據還顯示了與Lad-i相關的皮疹得到緩解和傷口修復能力恢復的證據。迄今為止，在所有未發生 rp-l201 相關嚴重不良事件事件的患者中，RP-L201 的安全性都非常好。

預期里程碑

根據來自 2 期關鍵 LAD-I 試驗的積極療效和安全性數據，我們已開始與 FDA 討論用於治療重度 LAD-I 的 RP-L201 的 BLA 申請計劃，預計將在2023年第二季度提交此類申請。

丙酮酸激酶缺乏症 (PKD)

紅細胞 PKD 是一種罕見的常染色體隱性遺傳疾病，由編碼紅細胞（“RBC”）糖酵解途徑成分的丙酮酸激酶 L/R（“PKLR”）基因突變引起。 PKD 以慢性非球形紅細胞溶血性貧血為特徵，紅細胞不呈現正常的球形並被分解，導致向細胞輸送氧氣的能力降低，貧血嚴重程度可從輕度（無症狀）到嚴重形式不等，可能導致兒童死亡或需要終身頻繁輸血。兒科人羣是 PKD 患者中最常見、受影響最嚴重的亞組，PKD 經常會導致脾腫大（脾臟異常腫大）、黃疸和慢性鐵超負荷，這可能是慢性溶血和用於治療該疾病的紅細胞輸血的結果。據信，貧血嚴重程度的變異性部分源於可能影響 PKLR 基因的大量不同突變。據估計，在美國和歐盟白人人口中，疾病發病率在每百萬人中有3.2至51例之間。業內估計表明，儘管缺乏美國食品藥品管理局批准的分子靶向療法，在美國和歐盟已經診斷出至少2,500例病例。市場研究表明，將基因療法應用於更廣泛的人羣可以將市場機會從每年約250名患者增加到500名患者。

我們目前有一個前-活體基於 LV 的針對 PKD 的節目，RP-L301。RP-L301 是我們獲得了 CIEMAT 許可的臨牀階段項目。啟動全球 1 期研究的 RP-L301 的臨牀試驗已於 2019 年 10 月獲得批准。該項目已獲得美國和歐洲藥品管理局孤兒藥疾病認證。

索引

這項全球1期開放標籤的單臂臨牀試驗預計將在美國和歐洲招收四至五名成人和兒科PKD患者。該試驗將由兩個隊列組成，以評估兒科（8-17 歲）和成人羣體中的 RP-L301。該試驗旨在評估 RP-L301 的安全性、耐受性和初步活性，初步的安全性評估將在成人隊列中進行，然後對兒科患者進行評估。斯坦福大學將作為美國成人和兒科患者的牽頭機構，HNJ將作為歐洲兒科的牽頭機構，希門尼斯·迪亞斯基金會大學醫院將作為歐洲成人患者的牽頭機構。2020 年 7 月，我們治療了 RP-L301 臨牀試驗中的第一位患者。

2022 年 5 月，我們在第 25 屆大會上公佈了更新的數據^第四ASGCT 年度會議。該演示包括截至2022年4月13日截止日期的兩名患有嚴重或輸血依賴性貧血的成年患者的數據。輸液後18個月，兩名患者均有持續的轉基因表達、血紅蛋白正常化、溶血改善、移植後無紅細胞輸血需求，生活質量得到改善，均有傳聞，生活質量也有所改善。RP-L301 的耐受性表現似乎良好，在輸液後 18 個月內沒有與 rp-L301 相關的嚴重不良事件。兩位患者在治療/治療後均出現短暫的轉氨酶升高，無肝損傷臨牀症狀，隨後消退，無臨牀後遺症。

2022 年 12 月，我們在第 64 屆大會上公佈了積極的臨牀數據^第四ASH 年會。該演講包括來自兩名患有嚴重貧血的成年患者的陽性最新數據。在輸液後的24個月內，兩位患者均具有強勁而持續的療效，表現為血紅蛋白正常化（基線水平在7.0-7.5 g/dL範圍內）、溶血蔘數改善、不受紅細胞輸血影響以及生活質量的改善，均有傳聞報道，生活質量評估也記錄在案。安全性狀況似乎非常好，兩位成年患者在輸液後的24個月內均未發生 rp-L301 相關的嚴重不良事件。在RP-L301治療後12個月內，兩位成年患者的外周血和骨髓插入部位分析顯示出高度的多克隆模式，並且沒有插入誘變的證據。

預期里程碑

PKD 成人和兒科隊列的註冊已在 1 期研究中完成。2期關鍵試驗預計將於2023年第四季度啟動。

cGMP 製造

我們位於新澤西州克蘭伯裏的103,720平方英尺的製造工廠已擴大規模，為計劃中的DD第二階段關鍵研究生產AAV藥物。該設施還設有用於研發和質量的實驗室空間。我們與美國食品藥品管理局就化學、製造和控制要求達成了諒解，以便在我們的內部設施開始生產 AAV cGMP，以及在 DD 進行的 2 期關鍵試驗的效力測定計劃。為了在 2022 年進一步加強我們的製造和商業能力，我們任命了業內經驗最豐富的細胞和基因療法技術運營和製造領導者之一 Mayo Pujols 為我們的首席技術官。

策略

我們力求通過開發和商業化可能具有治療作用的同類首創基因療法，為患有毀滅性、治療不足、罕見的兒科疾病的患者帶來希望和救濟。為了實現這些目標，我們打算髮展成為一家完全整合的生物技術公司。在短期和中期內，我們打算開發我們的首創候選產品，這些候選產品針對需求未得到滿足的毀滅性疾病，開發專有的內部分析和製造能力，並繼續為我們目前計劃的項目開始註冊試驗。從中長期來看，在獲得有利數據之前，我們預計將為我們的其餘臨牀項目提交 BLA，建立我們的基因治療平臺並擴大我們的產品線，以靶向我們認為可能與我們的基因治療技術兼容的其他適應症。此外，在此期間，我們認為我們目前計劃的計劃將有資格獲得美國食品和藥物管理局頒發的提供快速審查的優先審查憑證。我們組建了一支在細胞和基因療法、罕見病藥物開發和產品批准方面具有專業知識的領導和研究團隊。

我們相信，我們的競爭優勢在於我們基於疾病的選擇方法，這是一個嚴格的流程，有明確的標準來識別目標疾病。我們相信，這種的資產開發方法使我們與眾不同，並有可能為我們提供先發優勢。

財務概覽

自成立以來，我們幾乎將所有資源投入到公司組織和人員配備、業務規劃、籌集資金、收購或發現候選產品以及保護相關知識產權、為候選產品進行發現、研發活動以及規劃潛在的商業化上。我們沒有任何產品獲準銷售，也沒有從商品銷售中獲得任何收入。從成立到2023年3月31日，我們通過股權和可轉換債務融資從投資者那裏籌集了約8.528億美元的淨現金收益，為運營活動提供資金。

索引

收入

迄今為止，我們尚未從任何來源產生任何收入，包括來自產品銷售的收入，我們預計在不久的將來也不會從產品的銷售中獲得任何收入。如果我們在候選產品方面的開發工作取得成功，並獲得監管部門的批准或與第三方的許可協議，那麼我們將來可能會從產品銷售中獲得收入。

運營費用

研究和開發費用

我們的研發計劃費用主要包括開發候選產品所產生的外部成本。這些費用包括：

•

根據與代表我們開展研發活動（包括工藝開發、臨牀前和臨牀活動）的研究機構和顧問簽訂的協議產生的費用；

•

與工藝開發、臨牀前和臨牀材料生產有關的成本，包括支付給合同製造商的費用和用於內部製造過程的製造投入成本；

•

支持流程開發和監管活動的顧問；以及

•

與許可開發和商業化我們的候選產品組合的權利相關的成本。

我們根據與項目活動一致的合同付款時間表、所發生的工作發票以及與第三方產生的成本相對應的里程碑確認外部開發成本。將來收到的用於研發活動的商品或服務的不可退還的預付款記作預付費用。

我們的候選產品的直接研發費用是逐個項目跟蹤的，主要由外部成本組成，例如與我們的臨牀前研究、工藝開發、製造和臨牀開發活動相關的研究合作和第三方製造協議。我們按項目劃分的直接研發費用還包括根據許可協議產生的費用。我們的人員、非計劃和未分配的計劃支出包括與我們的內部研發組織開展的活動相關的成本，通常會使多個項目受益。這些成本不由候選產品單獨分配，主要包括：

•

我們從事研發活動的科學人員的工資和人事相關成本，包括福利、差旅和股票薪酬；

•

設施和其他費用，包括設施的租金和維護費用以及折舊費用；以及

•

用於內部研發活動的實驗室用品和設備。

我們的直接研發費用主要包括外部成本，例如向研究人員、顧問、實驗室和合同研究組織（“CRO”）支付的與我們臨牀研究相關的費用，以及與購置和製造臨牀研究材料相關的成本。我們分配與特定計劃直接相關的工資和福利成本。我們不分配與人事相關的全權獎金或基於股票的薪酬成本、與我們的一般發現平臺改進相關的成本、折舊或其他間接成本，這些成本分別歸類為其他研發費用。

下表列出了截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月，按項目以及支出類型和性質追蹤的研發費用。

	截至3月31日的三個月
	2023		2022
直接費用：
達農病 (AAV) RP-A501	$	6,403	$	6,374
白細胞粘附缺陷 (LV) RP-L201		5,841		3,051
範科尼貧血 (LV) RP-L102		6,548		4,530
丙酮酸激酶缺乏症 (LV) RP-L301		299		854
嬰兒惡性石骨病 (LV) RP-L401⁽¹⁾		-		190
其他候選產品		3,439		3,254
直接支出總額		22,530		18,253
未分配的費用
員工薪酬	$	11,210	$	5,549
股票薪酬支出		3,819		2,318
折舊和攤銷費用		1,137		827
實驗室和相關費用		5,102		1,226
專業費用		985		561
其他開支		1,588		2,060
其他研究和開發費用總額		23,841		12,541
研發費用總額	$	46,371	$	30,794

(1) 自 2021 年 12 月起，決定不再進行 Rocket 贊助的 RP-L401 臨牀評估；該項目已退還給學術創新者。完成這項研究的費用是在 2022 年產生的。

索引

我們無法確定完成當前或未來候選產品臨牀研究的持續時間和成本，也無法確定我們是否、何時或在多大程度上將從的商業化和銷售任何獲得監管部門批准的候選產品中獲得收入。我們的任何候選產品可能永遠無法成功獲得監管部門的批准。臨牀研究和候選產品開發的持續時間、成本和時間將取決於多種因素，包括：

•

我們正在進行的以及任何臨牀研究和其他研發活動的範圍、進展速度和費用；

•

未來的臨牀研究結果；

•

臨牀研究註冊率的不確定性；

•

修改監管批准標準；以及

•

任何監管部門批准的時間和收到。

我們預計，隨着我們繼續投資與開發候選產品相關的研發活動，包括對製造的投資，隨着我們的項目進入開發的後期階段以及我們正在進行更多的臨牀試驗，研發費用將在可預見的將來增加。進行必要的臨牀研究以獲得監管部門批准的過程既昂貴又耗時，候選產品的成功開發也非常不確定。因此，我們無法確定研發項目的持續時間和完成成本，也無法確定我們將在何時以及在多大程度上從我們的任何候選產品的商業化和銷售中獲得收入。

我們未來的研發費用將取決於候選產品的臨牀成功情況，以及對此類候選產品的商業潛力的持續評估。此外，我們無法確定未來可能有哪些候選產品需要合作，此類安排何時會得到保障（如果有的話），以及此類安排將在多大程度上影響我們的發展計劃和資本需求。隨着我們尋求進一步開發候選產品，我們預計，在可預見的將來，我們的研發費用將增加。

我們的候選產品的成功開發和商業化尚不確定。這是由於與產品開發和商業化相關的眾多風險和不確定性，包括以下方面的不確定性：

•

我們的臨牀試驗和其他研發活動的範圍、進展、結果和成本；

•

我們的候選產品與替代療法（包括任何標準的護理）相比的功效和潛在優勢；

•

我們的候選產品的市場接受度；

•

獲取、維護、辯護和執行專利索賠和其他知識產權；

•

重大且不斷變化的政府法規；以及

•

任何營銷批准的時間、收據和條款。

在我們可能開發的候選產品開發方面，這些變量的結果發生變化都可能意味着與開發候選產品相關的成本和時間發生重大變化。例如，如果美國食品藥品管理局或其他監管機構要求我們在完成任何可能開發的候選產品的臨牀開發時需要進行臨牀試驗或其他測試，或者如果我們在任何臨牀試驗的註冊方面遇到重大延遲，我們可能需要花費大量額外的財務資源和時間來完成該候選產品的臨牀開發。

一般和管理費用

一般和管理費用主要包括人員的工資和相關福利成本，包括我們擔任高管、運營、財務、法律、業務發展和人力資源職能的員工的股票薪酬和差旅費。此外，其他重要的一般和管理費用包括法律、諮詢、投資者和公共關係、審計和税務服務的專業費用，以及一般和行政活動中使用的設施、保險和其他用品的租賃和維護費用。我們預計，在可預見的將來，一般和管理費用將增加，原因是預計將增加員工人數，以支持我們候選產品的持續發展。我們還預計，隨着我們繼續以越來越複雜的上市公司運營，我們將繼續承擔更多的會計、審計、法律、監管、合規和董事及高級管理人員保險費用以及投資者和公共關係費用。

索引

利息支出

截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月的利息支出與我們在新澤西州克蘭伯裏設施的融資租賃義務有關。

利息和其他收入

與投資和現金等價物所得利息以及認股權證負債公允價值減少相關的利息和其他收入。

關鍵會計政策與重要判斷和估計

與2022年表10-K中披露的相比，在截至2023年3月31日的三個月中，我們在編制簡明合併財務報表時的重要會計政策和估計沒有重大變化。

索引

運營結果

截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月的比較

	截至3月31日的三個月
	2023			2022			改變
運營費用：
研究和開發	$	46,371		$	30,794		$	15,577
一般和行政		15,823			11,770			4,053
運營費用總額		62,194			42,564			19,630
運營損失		(62,194	)		(42,564	)		(19,630	)
利息支出		(468	)		(464	)		(4	)
利息和其他收入，淨額		1,908			623			1,285
投資折扣的增加和溢價的攤銷，淨額		2,419			(577	)		2,996
其他收入（支出）總額，淨額		3,859			(418	)		4,277
淨虧損	$	(58,335	)	$	(42,982	)	$	(15,353	)

研究和開發費用

與截至2022年3月31日的三個月相比，截至2023年3月31日的三個月中，研發費用增加了1,560萬美元，達到4,640萬美元。研發支出的增加主要是由製造和開發成本增加280萬美元、研發人員增加帶來的660萬美元薪酬和福利、90萬美元的直接材料和90萬美元的實驗室供應所推動的。

一般和管理費用

與截至2022年3月31日的三個月相比，截至2023年3月31日的三個月中，G&A支出增加了410萬美元，達到1,580萬美元。併購支出的增加主要是由商業準備相關費用增加110萬美元、G&A員工人數增加導致的70萬美元薪酬和福利以及110萬美元的非現金股票薪酬支出增加所推動的。

其他收入（支出），淨額

與截至2022年3月31日的三個月相比，截至2023年3月31日的三個月中，其他收入增加了430萬美元，達到390萬美元。其他收入的增加主要是由於淨利息和其他收入增加130萬美元，以及淨投資折扣和攤銷保費增加300萬美元所推動。淨利息和其他收入增加130萬美元是由於將利率提高到70萬美元，認股權證負債的公允價值減少了70萬美元。

流動性和資本資源

自成立以來，我們沒有產生任何收入並蒙受了損失。公司的運營面臨某些風險和不確定性，包括候選藥物開發的不確定性、技術不確定性、專利和專有權方面的不確定性、沒有商業製造經驗、營銷或銷售能力或經驗、對關鍵人員的依賴、遵守政府法規以及需要獲得額外融資。在商業化之前，目前正在開發的候選藥物將需要額外的重大研發工作，包括廣泛的臨牀前和臨牀測試以及監管部門的批准。這些工作需要大量的額外資本、足夠的人事基礎設施和廣泛的合規報告能力。

我們的候選藥物處於開發和臨牀階段。無法保證我們的研發將成功完成，無法保證我們的知識產權將獲得足夠的保護，無法保證開發的任何產品都將獲得必要的政府批准，也無法保證任何經批准的產品在商業上具有可行性。即使我們的產品開發工作取得了成功，也不確定我們何時（如果有的話）會從產品銷售中創造可觀的收入。我們在技術快速變化和來自制藥和生物技術公司的激烈競爭的環境中運營。

索引

我們的合併財務報表是在正常業務過程中的業務連續性、資產變現和負債償還的基礎上編制的。自成立以來，Rocket 每年都因其運營而蒙受淨虧損和負現金流。在截至2023年3月31日的三個月中，Rocket的淨虧損為5,830萬美元，在截至2022年12月31日的年度中淨虧損2.219億美元。的運營現金流為負，截至2023年3月31日和2022年12月31日，我們的累計赤字分別為7.721億美元和7.138億美元。截至2023年3月31日，我們擁有3.6億美元的現金、現金等價物和投資。我們預計，這些資源將足以為2025年上半年的運營支出和資本支出需求提供資金。我們主要通過出售股權為我們的運營提供資金。

從長遠來看，我們未來的生存能力取決於我們從運營活動中產生現金或籌集額外資金為我們的運營提供資金的能力。如果我們通過發行股票證券籌集額外資金，我們的股東將面臨攤薄。我們未來參與的任何債務融資都可能對我們施加額外的契約，限制我們的運營，包括限制我們產生留置權或額外債務、支付股息、回購普通股、進行某些投資和進行某些合併、合併或資產出售交易的能力。我們籌集的任何債務融資或額外股權可能包含對我們或我們的股東不利的條款。我們未能在需要時籌集資金可能會對我們的財務狀況和實施業務戰略的能力產生負面影響。

現金流

	截至3月31日的三個月
	2023			2022
用於經營活動的淨現金	$	(57,560	)	$	(39,223	)
用於投資活動的淨現金		(36,721	)		(62,995	)
融資活動提供的淨現金		18,343			76
現金、現金等價物和限制性現金淨減少	$	(75,938	)	$	(102,142	)

經營活動

在截至2023年3月31日的三個月中，經營活動使用了5,760萬美元的現金及現金等價物，這主要是由於我們的淨虧損5,830萬美元被820萬美元的非現金費用所抵消，其中包括890萬美元的非現金股票薪酬支出，增加的230萬美元投資折扣以及170萬美元的折舊和攤銷費用。截至2023年3月31日的三個月，我們的運營資產和負債的變化包括應付賬款和應計費用減少780萬美元，預付費用減少90萬美元，其他負債減少70萬美元。

在截至2022年3月31日的三個月中，經營活動使用了3,920萬美元的現金，主要是由於我們的淨虧損4,300萬美元被820萬美元的非現金費用所抵消，其中包括630萬美元的非現金股票薪酬支出、60美元的投資折扣增加以及130萬美元的折舊和攤銷費用。截至2022年3月31日的三個月，我們的運營資產和負債的變化包括應付賬款和應計費用減少50萬美元，預付費用減少390萬美元。

投資活動

在截至2023年3月31日的三個月中，投資活動使用的淨現金為3,670萬美元，主要來自投資到期日的6,230萬美元收益，被購買9,600萬美元的投資以及購買300萬美元的不動產和設備所抵消。

在截至2022年3月31日的三個月中，投資活動使用了6,300萬美元的現金，主要來自投資到期日的8200萬美元收益，被購買1.430億美元的投資以及購買200萬美元的不動產和設備所抵消。

融資活動

在截至2023年3月31日的三個月中，融資活動提供了1,830萬美元的現金，主要來自通過我們的市場融資機制出售股票所得的1,720萬美元淨收益。

在截至2022年3月31日的三個月中，融資活動提供的淨現金為10萬美元，包括通過行使股票期權發行普通股。

合同義務和承諾

2022 年表格 10-K 中的 “管理層討論和財務狀況和經營業績分析” 中包含的合同義務表中規定的合同義務在我們的正常業務流程之外沒有發生任何重大變化。有關合同義務和承諾的信息可在我們未經審計的合併財務報表附註12中找到表10-Q 的本季度報告。我們沒有任何對我們的財務狀況或經營業績具有重大意義或有合理可能的資產負債表外安排。

索引

最近發佈的會計公告

最近沒有對公司產生影響或對合並財務報表產生重大影響的會計聲明。

第 3 項

關於市場風險的定量和定性披露

我們的市場風險敞口主要侷限於我們的現金、現金等價物和有價證券。我們投資於美國國債、商業票據以及公司、政府和機構債券，截至2023年3月31日，這些債券被歸類為可供出售債券。我們在高質量金融機構中維持現金和現金等價物餘額，因此，我們認為此類基金承受的信用風險最小。我們的投資政策限制了我們可以投資於任何一種投資的金額，並要求公司持有的所有投資的評級至少為AA+/AA1，從而降低了信用風險敞口。

根據假設的市場利率下降100個基點，風險敏感型金融工具未來收益和公允價值的潛在損失並不重要，儘管的實際影響可能與假設分析存在重大差異。儘管我們認為我們的現金、現金等價物和有價證券不包含過大的風險，但我們無法絕對保證我們的投資將來不會受到市值的不利變動的影響。此外，我們還在一家或多家金融機構持有超過聯邦保險限額的大量現金、現金等價物和有價證券。鑑於金融機構的潛在不穩定性，我們無法保證這些存款不會蒙受損失。我們不使用利率對衝協議或其他利率衍生工具。

第 4 項

控制和程序

評估披露控制和程序

截至本 10-Q 表季度報告所涉期末，我們的管理層在首席執行官和首席財務和會計官的參與下，評估了我們的披露控制和程序的有效性。根據截至2023年3月31日對我們的披露控制和程序的評估，我們的首席執行官兼臨時首席財務和會計官得出結論，截至該日，我們的披露控制和程序在合理的保證水平上是有效的。根據《交易法》第13a-15（e）條和第15d-15（e）條的定義，“披露控制和程序” 一詞是指公司的控制和其他程序，旨在確保公司在根據《交易法》提交或提交的報告中要求披露的信息在內記錄、處理、彙總和報告美國證券交易委員會規則和表格中規定的期限。披露控制和程序包括但不限於控制和程序，旨在確保我們在根據《交易法》提交或提交的報告中需要披露的信息得到積累並酌情傳達給我們的管理層，包括我們的首席執行官和臨時首席財務和會計官，以便及時就要求的披露做出決定。管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和操作多麼良好，都只能為實現其目標提供合理的保證，我們的管理層在評估可能的控制和程序之間的成本效益關係時必須運用其判斷。

內部控制的固有侷限性

由於其固有的侷限性，對財務報告的內部控制可能無法防止或發現錯報。因此，即使那些被認定有效的制度也只能為財務報表的編制和列報提供合理的保證。對未來時期任何有效性評估的預測都可能面臨這樣的風險，即由於條件的變化，控制可能變得不足，或者遵守政策或程序的程度可能會惡化。

財務報告內部控制的變化

在本報告所涉期間，我們的財務報告內部控制沒有發生對我們的財務報告內部控制產生重大影響或合理可能對產生重大影響的變化。

索引

第二部分 — 其他信息

第 1 項。

法律訴訟

公司可能會不時受到在其正常業務活動過程中出現的各種法律訴訟和索賠。儘管無法確定訴訟和索賠的結果，但公司認為它不是任何其他索賠或訴訟的當事方，這些索賠或訴訟的結果如果對公司不利，則可以合理地預期其個人或總體上會對其業務產生重大的不利影響。無論結果如何，由於辯護和和解成本、管理資源轉移和其他因素，訴訟都可能對公司產生不利影響。

第 1A 項。

風險因素

我們的重大風險因素已在 2022 年 10-K 表第 1A 項中披露。與先前在此類文件中披露的風險因素相比，沒有重大變化。

第 2 項。

未註冊的股權證券銷售和所得款項的使用

沒有。

第 3 項。

優先證券違約

沒有。

第 4 項。

礦山安全披露

不適用。

第 5 項。

其他信息

沒有。

索引

第 6 項。

展品

展覽數字	展品描述
2.1	截至2017年9月12日，Inotek Pharmicals Corporation、Rocket Pharmicals, Ltd.和Rome Merger Sub （參照公司於2017年9月13日向美國證券交易委員會提交的8-K表最新報告（001-36829）附錄2.1納入）
2.2	火箭製藥公司、Renovacor, Inc.、Zebrafish Merger Sub, Inc.和Zebrafish Merger Sub, LLC之間於2022年9月19日達成的協議和合並計劃（參照公司於2022年9月20日向美國證券交易委員會提交的8-K表最新報告（001-36829）附錄2.1合併）。
3.1	Rocket Pharmicals, Inc. 第七份經修訂和重述的公司註冊證書，自2015年2月23日起生效（參照公司於2015年3月31日向美國證券交易委員會提交的10-K表年度報告（001-36829）附錄3.1納入）
3.2	自2018年1月4日起生效的第七份經修訂和重述的註冊人公司註冊證書的修正證書（反向股份拆分）（以引用方式納入公司於2018年1月5日向美國證券交易委員會提交的8-K表最新報告（001-36829）附錄3.1）
3.3	註冊人第七份經修訂和重述的註冊人公司註冊證書的修正證書（名稱變更），自2018年1月4日起生效（參照公司於2018年1月5日向美國證券交易委員會提交的8-K表最新報告（001-36829）附錄3.2納入）
3.4	自2018年6月25日起生效的第七份經修訂和重述的註冊人公司註冊證書修正證書（參照公司於2019年6月25日向美國證券交易委員會提交的8-K表最新報告（001-36829）附錄3.1納入
3.5	經修訂和重述的火箭製藥公司章程，自2018年3月29日起生效（參照公司於2018年4月4日向美國證券交易委員會提交的8-K表最新報告（001-36829）附錄3.2納入）
10.1	作為 Renovacor, Inc. 繼任者的 Rocket Pharmicals, Inc.、Zebrafish Merger Sub II, LLC 和大陸股票轉讓與信託公司於 2023 年 1 月 16 日簽訂的轉讓、承擔以及經修訂和重述的認股權證協議。（參照公司於2023年2月23日向美國證券交易委員會提交的8-A表格（001-36829）註冊聲明附錄4.3合併。
31.1*	根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第 302 條通過的 1934 年《證券交易法》第 13a-14 (a) 條或第 15d-14 (a) 條對首席執行官進行認證
31.2*	根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第 302 條通過的 1934 年《證券交易法》第 13a-14 (a) 條或第 15d-14 (a) 條對首席財務官進行認證
32.1**	根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條通過的《美國法典》第18節第1350條對首席執行官和首席財務官進行認證
101.INS	內聯 XBRL 實例文檔。
101.SCH	內聯 XBRL 分類擴展架構文檔。
101.CAL	內聯 XBRL 分類擴展計算文檔。
101.DEF	內聯 XBRL 分類法擴展定義鏈接庫文檔。
101.LAB	內聯 XBRL 分類法擴展標籤 Linkbase 文檔。
101.PRE	內聯 XBRL 分類擴展演示文稿鏈接文檔。
104	封面交互式數據文件（封面頁 XBRL 標籤嵌入在 Inline XBRL 文檔中）

隨函提交。

**	就經修訂的1934年《證券交易法》第 18 條而言，本文附錄 32.1 中提供的認證被視為與本 10-Q 表季度報告一起提供，除非註冊人以引用方式特別將其納入，否則不得視為 “已提交”

索引

簽名

根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使經正式授權的下列簽署人代表其簽署本報告。

	火箭製藥有限公司

2023年5月5日	來自：	/s/Gaurav Shah，醫學博士
		高拉夫·沙阿，醫學博士
		首席執行官兼董事
		（首席執行官）

2023年5月5日	來自：	/s/John Militello
		約翰·米利特洛
		財務副總裁、高級財務總監兼財務主管
		（臨時首席財務官兼首席會計官）