新聞稿

Prothena 公佈了 2023 年第一季度財務業績和業務亮點

•2023年第一季度用於運營和投資活動的淨現金為4,750萬美元；季度末現金和限制性現金狀況為6.884億美元

•在 AD/PD 2023 上的一次口頭演講中報告的數據顯示，與其他已批准和正在研究的分子相比，PRX012 是一種潛在的同類最佳抗澱粉樣蛋白 β 可溶性原原原原纖維的親和力結合以及焦穀氨酸修飾的 β 澱粉樣蛋白斑塊的清除率更高

•來自新型抗 mtbr-tau 抗體 PRX005 的 1 期 SAD 研究報告的主要數據，符合主要研究目標

愛爾蘭都柏林，2023年5月4日——Prothena Corporation plc（納斯達克股票代碼：PRTA）是一家後期臨牀生物技術公司，擁有基於蛋白質失調專業知識的強大研究療法產品線，今天公佈了2023年第一季度的財務業績，並提供了業務亮點。

“最近的積極臨牀研究結果和美國食品藥品管理局的批准現已證實，β澱粉樣蛋白斑塊的減少與臨牀益處直接相關。這些結果對阿爾茨海默氏病社區是積極的，尤其是對於每天與這種毀滅性疾病作鬥爭的患者、家屬和護理人員而言。Prothena致力於通過開發以患者為中心的下一代阿爾茨海默氏病治療方法來進一步推動這些努力。” Prothena總裁兼首席執行官吉恩·金尼博士説。“我們在2023年第一季度展示了我們潛在的同類最佳阿爾茨海默氏病產品組合，在AD/PD上公佈了新的臨牀前數據，這為我們的 PRX012 項目奠定了科學基礎。這些數據表明，與其他已批准和正在研究的分子相比，與澱粉樣蛋白β可溶性原原原原原纖維的親和力結合更高，焦穀氨酸修飾的β澱粉樣蛋白斑塊的清除率也更高。此外，我們還發布了 PRX005 第 1 期 SAD 研究的主要數據，該數據表明，三劑量隊列的單劑量 PRX005 通常是安全的，耐受性良好。”

“我們期待今年在阿爾茨海默氏病投資組合中取得有意義的進展。我們還繼續專注於註冊我們對birtamimab的確認性3期AFFORM-AL研究，這是第一種觀察到梅奧IV期AL澱粉樣變性患者具有顯著存活益處的潛在療法，” 金尼補充説。

第一季度、近期業務亮點和即將到來的里程碑

神經退行性疾病投資組合

阿爾茨海默病 (AD)

PRX012 是一種用於治療 AD 的全資潛在同類最佳下一代皮下抗體，靶向於 β 澱粉樣蛋白 (Aβ) N 末端的關鍵表位，具有高結合力。美國食品藥品監督管理局 (FDA) 已授予用於治療 AD 的 PRX012 的快速通道認證。

•在 2023 年阿爾茨海默氏症和帕金森氏病國際會議（AD/PD）上發表了多場演講，口頭介紹了臨牀前數據，顯示出 PRX012 具有優異的結合特性，與 lecanemab 相比，對 Aβ 可溶性原原原原原纖維的親和力高出 20 倍；PRX012 還以較低的濃度清除焦穀氨酸修飾的 Aβ

•與 Walgreens 合作，加快正在進行的 ASCENT-2 多劑量遞增劑量 (MAD) 臨牀試驗的患者識別和招募，以評估安全性和耐受性

•正在進行的 1 期單劑量遞增劑量 (SAD) 和 MAD 研究；預計將於 2023 年底公佈最新數據

PRX005 是治療 AD 的潛在同類最佳抗體，特異性靶向 tau 微管結合區 (MTBR) 內的關鍵表位，該蛋白與 AD、額顳痴呆 (FTD)、進行性核上性麻痺 (PSP)、慢性創傷性腦病 (CTE) 和其他麻痺症等疾病有關。PRX005 是與布裏斯托爾邁爾斯施貴寶的全球神經科學研發合作的一部分

•2023 年 1 月公佈的 1 期 SAD 研究的主要數據顯示，三個劑量隊列的單劑量 PRX005 總體上安全且耐受性良好，符合主要研究目標；預計 1 期 SAD 研究將在即將舉行的醫學會議上得出結果

•正在進行第一階段的MAD研究；預計將在2023年底之前獲得最新數據

PRX123 是一種用於治療和預防 AD 的全資潛在同類首創雙 Aβ/TAU 疫苗，是一種針對 Aβ 和 mtbr-tau 的 N 末端關鍵表位的雙靶疫苗，旨在促進澱粉樣蛋白清除並阻斷致病性 tau 的傳播

•研究性新藥（IND）申請預計在2023年底之前提交

帕金森氏病（PD）

Prasinezumab是治療PD的潛在同類首創抗體，旨在靶向α-突觸核蛋白 C 末端的關鍵表位，也是與羅氏全球合作的重點

•AD/PD的海報和口頭陳述重點介紹了用於治療PD的普拉辛珠單抗的2期PASADENA研究的各個方面

•2023年第一季度，羅氏完成了針對早期 PD（NCT04777331）患者的2b PADOVA試驗的註冊；預計將在2024年公佈頂級數據

罕見外周澱粉樣蛋白疾病投資組合

AL 澱粉樣變性

Birtamimab是一種全資擁有的潛在同類最佳澱粉樣蛋白消耗抗體，用於治療AL澱粉樣變性，旨在直接中和可溶性有毒聚集體，促進導致器官功能障礙和衰竭的澱粉樣蛋白的清除。在患有 AL澱粉樣變性（一種罕見、進行性和致命的疾病）的患者中，新診斷的晚期疾病（即梅奧四期）的患者過早死亡的風險最高。Birtamimab已被美國食品藥品管理局授予快速通道認證，用於治療梅奧IV期AL澱粉樣變性患者以降低死亡風險，並被美國食品藥品管理局和歐洲藥品管理局授予孤兒藥稱號。

•針對 Mayo IV 期 AL 澱粉樣變性患者的確認性 3 期 AFFIRM-AL 試驗正在進行中，該試驗正在接受美國食品藥品管理局的特殊方案評估 (SPA)，主要終點為全因死亡率為 p≤0.10（NCT04973137）；預計將在2024年公佈頂級數據

ATTR 澱粉樣變性

NNC6019（前身為 PRX004）是治療ATTR心肌病的潛在同類首創澱粉樣蛋白消耗抗體，旨在消耗轉甲狀腺素（TTR）蛋白的致病性、非天然形式，由諾和諾德開發，是他們以高達12億美元收購Prothena的ATTR澱粉樣變性業務和產品線的一部分

•Novo Nordisk（NCT05442047）正在對 ATTR 心肌病患者進行正在進行的 2 期研究；預計在 2024 年公佈最高數據

2023 年第一季度財務業績

2023年第一季度，Prothena報告的淨虧損為4,690萬美元，而2022年第一季度的淨虧損為3630萬美元。2023年第一季度的每股淨虧損為0.89美元，而2022年第一季度的每股淨虧損為0.78美元。

Prothena報告稱，2023年第一季度的總收入為220萬美元，而2022年第一季度的總收入為120萬美元，主要來自布裏斯托爾邁爾斯施貴寶的合作收入。

2023年第一季度的研發（R&D）支出總額為4,480萬美元，而2022年第一季度為2730萬美元。與去年同期相比，2023年第一季度的研發費用增加主要是由於臨牀試驗費用增加、人事相關費用增加、諮詢和其他研發費用增加。研發費用包括2023年第一季度440萬美元的非現金股份薪酬支出，而2022年第一季度為330萬美元。

2023年第一季度的一般和行政（G&A）支出總額為1,370萬美元，而2022年第一季度為1180萬美元。與去年同期相比，2023年第一季度的G&A支出增加主要與人事相關和法律費用的增加有關。G&A 支出包括 2023 年第一季度 440 萬美元的非現金股份薪酬支出，而 2022 年第一季度為 430 萬美元。

2023 年第一季度的非現金股份薪酬支出總額為 8.8 萬美元，而 2022 年第一季度為 770 萬美元。

截至2023年3月31日，Prothena擁有6.884億美元的現金、現金等價物和限制性現金，沒有債務。

截至2023年4月28日，Prothena已發行約5,280萬股普通股。

2023 年財務指導

公司繼續預計，2023年全年用於運營和投資活動的淨現金為2.13億至2.29億美元，並預計到年底將有約5.12億美元的現金、現金等價物和限制性現金（中點）。據估計，2023年全年用於運營和投資活動的淨現金主要由估計的2.5億至2.75億美元的淨虧損所驅動，其中包括估計的4600萬美元的非現金股份薪酬支出。

關於 Prothena

Prothena Corporation plc是一家處於後期階段的臨牀生物技術公司，擁有蛋白質失調方面的專業知識和一系列研究性治療藥物，有可能改變毀滅性的神經退行性和罕見的外周澱粉樣蛋白疾病的病程。在數十年研究中積累的深厚科學專業知識的推動下，Prothena正在推進一系列針對多種適應症和新靶點的候選治療藥物，可以利用其整合有關神經系統功能障礙和錯誤摺疊蛋白生物學的科學見解的能力。Prothena的產品線包括正在開發的全資和合作項目，這些項目旨在潛在治療疾病，包括AL澱粉樣變性、ATTR澱粉樣變性、阿爾茨海默氏病、帕金森氏病和許多其他神經退行性疾病。欲瞭解更多信息，請訪問公司網站 www.prothena.com 然後在 Twitter 上關注該公司 @ProthenaCorp。

前瞻性陳述

本新聞稿包含前瞻性陳述。除其他外，這些陳述涉及我們的現金狀況是否足以為推進廣泛的產品線提供資金；我們的發現、臨牀前和臨牀產品線的持續進展以及2023年及以後的預期里程碑；birtamimab、prasinezumab、NNC6019/PRX004、PRX005、PRX012 和 PRX123 的治療潛力、設計、擬議的作用機制和潛在給藥；birtamimab、prasinezumab、NNC6019/PRX004、、和的治療潛力、設計、擬議的作用機制和潛在給藥；birtamimab 的未來臨牀研究計劃 imab、prasinezumab、NNC6019/PRX004、PRX005、PRX012 和 PRX123（包括提交臨牀試驗申請）；birtamimab、prasinezumab、PRX005 和 PRX012 臨牀研究數據的預計報告時間；我們預計2023年運營和投資活動產生的淨現金消耗以及2023年底的預期現金餘額；以及我們估計的2023年淨虧損和基於非現金股份的薪酬支出。這些陳述基於可能被證明不準確的估計、預測和假設，由於已知和未知的風險、不確定性和其他因素，包括但不限於我們在2023年5月4日向美國證券交易委員會（SEC）提交的10-Q表季度報告的 “風險因素” 部分中描述的風險因素，以及我們後續文件中對潛在風險、不確定性和其他重要因素的討論，可能與預期存在重大差異與美國證券交易委員會。由於新信息、未來事件或預期變化，我們沒有義務公開更新本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述。

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（未經審計-金額以千計，每股數據除外）

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簡明的合併資產負債表

（未經審計-數額以千計）

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邁克爾·巴赫納，企業傳播高級總監

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