美國證券交易委員會華盛頓特區 20549

表單 8-K

當前報告

根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條

Ultragenyx 製藥公司

（其章程中規定的註冊人的確切姓名）

（如果自上次報告以來發生了變化，則為以前的姓名或以前的地址）

如果提交8-K表格是為了同時履行註冊人根據以下任何條款承擔的申報義務，請勾選下面的相應方框：

根據該法第12（b）條註冊的證券：

用複選標記表明註冊人是1933年《證券法》第405條（本章第230.405節）還是1934年《證券交易法》第12b-2條（本章第240.12b-2節）所定義的新興成長型公司。

新興成長型公司 ☐

如果是新興成長型公司，請用複選標記表明註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易法》第13（a）條規定的任何新的或修訂後的財務會計準則。 ☐

項目 8.01 其他活動。

2023 年 5 月 17 日，Ultragenyx Pharmaceutical Inc.（以下簡稱 “公司”）發佈了一份新聞稿，宣佈美國食品藥品監督管理局已經審查並同意了針對安傑爾曼綜合徵兒科患者 GTX-102 的 1/2 期研究的協議修正案，該修正案使該公司能夠協調美國的劑量範圍與該研究前美國隊列中使用的劑量範圍。這項 1/2 期、開放標籤、劑量遞增的研究正在評估 GTX-102 在經基因確認診斷為母體 UBE3A 基因完全缺失的安吉爾曼綜合徵兒科患者中的安全性和耐受性。該研究還研究了通過療效評估小組對Angelman綜合徵影響的功能域所測得的臨牀反應。該研究早期劑量遞增隊列中的患者已轉向長期維持劑量，該研究現在正在招收新的擴展隊列，以驗證將在 3 期項目中使用的 GTX-102 劑量範圍和治療方案。截至 2023 年 5 月 4 日，已有十三名患者接觸 GTX-102 超過 12 個月，最長時間超過 18 個月。

簽名

根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使經正式授權的下列簽署人代表其簽署本報告。