附錄 99.2
XORTX THERAPEUTICS INC
管理層討論與分析
在截至2023年3月31日的三個月中
本管理層對 運營財務狀況和業績的討論和分析(“MD&A”)於2023年5月15日編寫,應與XORTX Therapeutics Inc.(“公司” 或 “XORTX”)截至2023年3月31日的未經審計的簡明中期合併財務報表以及公司截至12月31日止年度的經審計財務報表一起閲讀,2022 年,作為 以及隨附的截至該期間的 MD&A(“年度 MD&A”)。
引用的未經審計的簡明中期合併財務報表 是根據國際財務報告準則(“IFRS”)編制的,包括國際會計準則理事會(“IASB”)發佈的國際 會計準則34、中期財務報告 和國際財務報告準則解釋委員會(“IFRIC”)的解釋。除非另有説明,否則其中以及在 MD&A 之後的 中包含的所有美元金額均以美元表示。
除非另有説明,否則公司在年度MD&A中披露的關鍵會計估計、重要會計 政策和風險因素基本保持不變,仍適用於公司 。正如簡明的中期 合併財務報表附註中所詳述的那樣,公司更改了其功能和列報貨幣。
在本討論中,除非上下文另有要求,否則 提及 “我們” 即指的是 XORTX Therapeutics Inc.
企業信息
XORTX 於 2012 年 8 月 24 日根據加拿大艾伯塔省法律註冊成立, 以 RevaScor Inc. 的名義於 2013 年 2 月 27 日繼續根據《加拿大商業公司法》,以 XORTX Pharma Corp. 的名義成立。2018 年 1 月 10 日與根據不列顛哥倫比亞省 法律註冊的公司 APAC Resources Inc. 完成反向收購交易後,該公司更名為 “” XORTX Therapeutics Inc.” 和 XORTX Pharma Corp. 成為全資子公司 。該公司的運營和郵寄地址為 3710 — 33第三方加拿大艾伯塔省卡爾加里市西北街 T2L 2M1,其註冊地址位於不列顛哥倫比亞省温哥華市伯拉德街 550 號 2900 套房,V6C 0A3。該公司 股票在多倫多證券交易所風險交易所(“多倫多證券交易所”)、納斯達克證券交易所(“納斯達克”)上交易,股票代碼為 “XRTX”,在法蘭克福證券交易所交易,代碼為 “ANU”。
前瞻性陳述
本MD&A包含某些陳述,但前瞻性陳述的歷史 事實陳述除外,這些陳述反映了公司對未來事件的看法,包括可能影響公司的公司 發展、財務業績和總體經濟狀況。
除本MD&A中包含的歷史事實陳述外, 的所有陳述,包括有關我們的戰略、未來運營、未來財務狀況、未來收入、預計成本、前景、 計劃、管理目標和預期市場增長的陳述,均為前瞻性陳述。這些陳述涉及已知和未知的 風險、不確定性和其他重要因素,這些因素可能導致我們的實際業績、業績或成就與前瞻性陳述所表達或暗示的任何未來業績、業績或成就存在重大差異 。
“預期”、“相信”、“可能”、“估計”、“期望”、“打算”、“可能”、“計劃”、“潛在”、“預測”、 “項目”、“應該”、“目標”、“將”、“將” 等詞語旨在識別前瞻性陳述,儘管並非所有前瞻性陳述都包含這些識別性詞語。這些前瞻性- 的陳述除其他外包括關於以下內容的陳述:
1 |
· | 我們獲得額外融資的能力; |
· | 我們對支出、未來收入和資本需求的估計的準確性; |
· | 我們的臨牀前研究和臨牀試驗的成功與時機; |
· | 我們獲得和維持 “XORLO” 監管部門批准的能力TM”,XORTX 用於公司治療ADPKD的xrx-008計劃中的羥嘌醇專有配方,以及我們可能開發的任何其他候選產品 ,以及我們可能獲得的任何批准後的標籤; |
· | 美國和其他國家的監管批准和其他監管動態; |
· | 第三方製造商和合同研究機構的業績; |
· | 我們開發和商業化候選產品的計劃; |
· | 我們計劃推進其他腎臟疾病應用的研究; |
· | 我們為候選產品獲得和維護知識產權保護的能力; |
· | 成功發展我們的銷售和營銷能力; |
· | 我們的候選產品的潛在市場以及我們為這些市場提供服務的能力; |
· | 任何未來產品的市場接受率和程度; |
· | 現有或已上市的競爭藥物的成功;以及 |
· | 關鍵科學或管理人員的流失。 |
XORTX 依賴某些關鍵預期和假設來做出前瞻性信息中提出的預測、 預測、預測或估計。這些因素和假設基於提供前瞻性信息時可用的信息 。這些包括但不限於有關以下方面的預期和假設 :
· | 以可接受的條件獲得資本,為計劃支出提供資金; |
· | 現行監管、税收和環境法律法規;以及 |
· | 確保必要人員、設備和服務的能力。 |
不應過分依賴前瞻性信息,因為 許多風險和因素可能導致實際結果與此類前瞻性信息中列出的結果存在重大差異。這些 包括:
· | 以可接受的條件獲得資本; |
· | 對收購、許可證和發展計劃價值的評估不正確; |
· | 技術、製造和加工問題; |
· | 政府當局的行動,包括增加税收; |
· | 外匯、貨幣或利率的波動以及股票市場的波動; |
· | 未能實現許可或收購的預期收益; |
· | 在本MD&A中被特別確定為風險因素的其他因素;以及 |
· | 潛在的勞工動盪。 |
提醒讀者,不應將上述因素清單解釋為詳盡無遺。與風險相關的更多信息包含在本MD&A與業務相關的風險下。
除非適用法律或證券交易所監管有要求,否則XORTX 沒有義務公開發布或發佈對這些前瞻性陳述的任何修訂,以反映本文件發佈之日之後的事件或情況 或反映意外事件的發生。因此,讀者不應過分依賴前瞻性陳述 。如果XORTX確實更新了一份或多份前瞻性陳述,則不應推斷將對這些或其他前瞻性陳述進行更多 更新。與公司有關的其他信息可訪問 SEDAR 網站 www.sedar.com 獲得 。
2 |
業務概述
XORTX 是一家處於後期階段的臨牀製藥公司,專注於開發 創新療法,用於治療由異常嘌呤和尿酸 酸代謝調節的進行性腎臟疾病,例如常染色體顯性顯性多囊腎病(“ADPKD”) 和更大、更流行的 2 型糖尿病腎病(“T2DN”)與呼吸道病毒感染相關的急性腎損傷 (“AKI”) 。
我們的重點是開發三種治療產品,以:
1/ 減緩或逆轉有終末期腎衰竭風險的患者 慢性腎臟病的進展;
2/ 滿足面對 與呼吸道病毒感染相關的 AKI 的人的迫切需求;以及
3/ 找出其他機會,利用我們現有的和新的知識產權 來解決健康問題。
我們認為,我們的技術以完善的 研究和對異常嘌呤代謝、長期高血清尿酸及其健康後果的潛在生物學見解為基礎。 我們的目標是開發羥嘌呤醇的新型專有配方,羥嘌醇是一種通過有效抑制黃嘌呤 氧化酶起作用的降尿酸劑。我們正在開發候選產品,其中包括可以適應不同疾病適應症的新藥或現有藥物 ,其中嘌呤代謝異常和/或尿酸升高是共同點,包括多囊腎病、糖尿病前期、 胰島素抵抗、代謝綜合徵、糖尿病、糖尿病腎病和感染。我們專注於建立資產管道 ,使用我們的創新配方 羥嘌醇以及由我們的知識產權、已建立的獨家制造 協議以及擬議的與經驗豐富的臨牀醫生進行的臨牀試驗,滿足患有各種嚴重或危及生命的疾病的患者未得到滿足的醫療需求,
我們的三個主要候選產品是 xrx-008,用於治療 ADPKD; xrx-101,用於治療與呼吸道病毒感染、AKI 和相關健康後果相關的 AKI;以及用於治療 T2DN 的 xrx-225。在XORTX,我們的目標是通過開發藥物來重新定義腎臟疾病的治療方法,通過調節異常的嘌呤和尿酸代謝,包括降低尿酸升高作為治療方法,改善患有危及生命的疾病患者 的生活質量。
我們的專有治療平臺
我們對異常嘌呤 代謝的病理影響的專業知識和理解,加上我們對降尿酸劑結構和功能的理解,促成了我們專有的 治療平臺的開發。這是一套互補的治療配方和新的化學實體,旨在為急性和慢性病提供獨特的 解決方案。我們的治療平臺可以單獨使用,也可以與協同作用結合使用,以 針對各種適應症開發一種多功能量身定製的方法,通過管理 的慢性或急性高尿酸血癥、免疫調節和代謝性疾病,來應對多個身體系統的疾病。我們將繼續利用這些治療平臺來擴大 的新型和下一代藥物候選產品線,我們認為這些候選產品可能顯著改善多種急性和慢性心血管疾病,尤其是腎臟疾病的 治療標準。
我們相信,我們的內部藥物設計和配方能力為我們的治療平臺帶來了競爭優勢 ,並最終反映在我們的項目中。其中一些關鍵優勢是:
高度模塊化和可定製
我們的平臺可以通過多種方式進行組合,這種協同作用可以應用 來應對急性、間歇性或慢性疾病的進展。例如,我們針對與冠狀病毒 相關的 AKI 的 xrx-101 項目旨在快速抑制高尿酸血癥,然後在病毒感染期間將嘌呤代謝維持在較低水平,並以急性器官損傷的 管理為目標。我們的 xrx-008 項目專為長期穩定的黃嘌呤氧化酶抑制劑 (“XOI”)的長期穩定口服劑量而設計。我們相信,我們的配方技術的能力使我們能夠通過調節嘌呤代謝、炎症和氧化狀態來應對 心血管和腎臟疾病的獨特挑戰。
3 |
適合用途
我們的平臺還可用於設計具有增強特性的新化學實體和配方 。例如,我們的 xrx-225 候選產品項目(我們從第三方獲得許可的 部分知識產權)代表着一類潛在的新型黃嘌呤氧化酶抑制劑,其中 是增強抗炎活性的靶向設計。量身定製 這類新藥的潛在治療益處的能力使我們能夠確定希望利用的靶點和疾病,然後通過配方設計優化 這些小分子和專有配方,以最大限度地發揮潛在的臨牀意義的治療效果。
易於擴展和轉移
我們的內部小分子和配方設計專業知識使 能夠持續開發一系列可擴展、高效製造(由我們或合作伙伴或合同製造 組織)的候選產品,並生產大規模、高純度的活性藥物產品。我們相信這將提供競爭優勢、 新的知識產權,以及提供針對未得到滿足的醫療需求和具有臨牀意義的 生活質量的一流產品的機會。
我們的團隊在降低尿酸藥物方面的專業知識,特別是在開發和使用黃嘌呤氧化酶抑制劑方面 的專業知識,使我們的候選治療產品能夠治療 的症狀,並有可能延緩與呼吸道病毒感染相關的AKI和T2DN的進展。我們注意到, 無法保證美國食品藥品監督管理局(“FDA”)會批准我們提議的用於治療腎臟疾病或糖尿病健康後果的尿酸 降尿劑候選產品。
候選產品管道
我們的主要候選產品是 xrx-008、xrx-101 和 xrx-225。xrx-008 項目已經報告了 XORLO 的 XRX-OXY-101 橋接藥代動力學研究的主要結果TM(“XRX-OXY-101 PK 臨牀試驗”)在啟動 3 期註冊臨牀試驗測試之前,這是申請 FDA 批准之前的臨牀開發的最後階段 。我們最近報告的研究 XRX-OXY-101 同時支持 xrx-008 和 xrx-101 計劃。計劃在未來針對呼吸道病毒感染住院患者 AKI 減弱或逆轉的晚期 臨牀研究。xrx-225 是一項進入臨牀開發階段的非臨牀階段項目。
產品
該公司最先進的開發項目xrx-008是一項臨牀後期 階段的項目,旨在展示我們的ADPKD候選新產品的潛力。xrx-008 是 XORTX 的治療計劃和相關的專有口服羥嘌醇配方 XORLO 的開發名稱TM。XORLOTM表明與對照製劑相比, 提高了口服生物利用度,並表明有可能在廣泛的治療 範圍內擴大用途。XORTX 還在開發第二種羥嘌醇口服配方 xrx-101,用於治療與 呼吸道病毒感染和/或包括敗血癥在內的相關併發症相關的 AKI 患者。
XORTX目前正在評估可能治療T2DN的xrx-225計劃的新型XOI候選藥物,並正在開發新的化學實體以滿足其他孤兒和大型市場未得到滿足的醫療需求。
專利
XORTX 是兩項美國授權專利的獨家被許可人,這些專利聲稱 使用所有降尿酸藥物治療胰島素抵抗或糖尿病性腎病,以及兩項具有相似的 索賠的美國專利申請,涉及代謝綜合徵、糖尿病和脂肪肝的治療。其中一些專利申請 的對應申請也已在歐洲提交。在美國和歐洲,XORTX 擁有黃嘌呤氧化酶抑制劑的獨特專有 配方的物質成分專利申請——美國和歐洲已獲得專利。XORTX 還提交了兩項專利申請 ,涵蓋使用降尿酸劑治療呼吸道病毒感染對健康造成的後果。
4 |
我們的戰略
該公司的目標是運用我們的跨學科專業知識和pipline-in-a-product 戰略,進一步識別、開發和商業化孤兒適應症的新療法,最初的重點是腎臟和 未滿足的重大醫療需求。
我們實施業務戰略的能力面臨許多風險。 這些風險包括,除其他外(參見 “與業務相關的風險”):
· | 自成立以來,我們已經蒙受了重大損失,預計在可預見的將來,我們將繼續蒙受損失 ; |
· | 我們將需要大量額外資金,而這些資金可能無法以可接受的條件獲得, 或根本無法獲得,如果不可用,則可能要求我們更改、延遲、縮減或停止我們的產品開發計劃或運營; |
· | 迄今為止,我們尚未產生任何收入,也可能永遠無法盈利; |
· | 我們的候選產品數量有限,所有這些產品仍處於臨牀前或臨牀開發階段, 我們可能無法獲得監管部門的批准或在此過程中遇到重大延遲; |
· | 我們的候選產品可能有不良副作用,可能會延遲或阻礙上市批准 ,或者,如果獲得批准,則要求它們退出市場,要求它們包括禁忌症、警告和預防措施、使用限制 ,或以其他方式限制其銷售; |
· | 根據適用的監管 要求,我們可能無法為我們的候選產品獲得監管部門的批准,如果獲得批准,拒絕或延遲任何此類批准將推遲我們的候選產品的商業化,並對我們的創收潛力、業務和經營業績產生不利影響; |
· | 安全漏洞、數據丟失和其他中斷可能會泄露與 我們的業務或受保護的健康信息相關的敏感信息,或者阻止我們訪問關鍵信息並使我們面臨責任,這可能會對我們的業務和聲譽產生不利影響; |
· | COVID-19 疫情可能會對我們的業務和財務業績產生重大和不利影響; |
· | 我們現有的戰略合作伙伴關係對我們的業務很重要,未來的戰略合作伙伴關係可能對我們也很重要 ;如果我們無法維持任何這些戰略合作伙伴關係,或者如果這些戰略夥伴關係沒有成功 ,我們可能無法意識到戰略夥伴關係的預期收益,我們的業務可能會受到不利影響; |
· | 我們依賴第三方來監測、支持、進行和監督我們正在開發的候選產品 的臨牀試驗,在某些情況下,還會維護這些候選產品的監管檔案; |
· | 我們的商業成功在很大程度上取決於我們在不侵犯第三方專利 和其他所有權的情況下開展業務的能力; |
· | 如果受到質疑,我們涵蓋一項或多項產品或候選產品的專利可能會被認定無效或不可執行 ; |
· | 如果我們無法為候選產品 和相關技術獲得、維護和執行專利和商業祕密保護,我們的業務可能會受到重大損害;以及 |
· | 如果我們無法保護專有信息的機密性,我們的技術 和產品的價值可能會受到不利影響。 |
5 |
資金需求
迄今為止,該公司尚未從產品銷售中獲得任何收入, 預計要等到XORTX獲得監管部門批准並將其商業化我們的一個或多個候選產品之後,才會產生任何收入。 由於公司目前處於臨牀和臨牀前開發階段,因此我們需要一段時間才能實現這一目標, 而且我們能否實現這一目標尚不確定。我們預計,我們將繼續增加與正在進行的臨牀 試驗和臨牀前活動以及我們正在研發的候選產品開發相關的運營費用。我們還希望繼續我們的 戰略合作伙伴關係,並將繼續尋求更多的合作機會。此外,我們預計將繼續努力向加拿大政府尋求額外 補助金和可退還的税收抵免,以進一步推動我們的研發。儘管 很難預測我們的資金需求,但根據我們目前的運營計劃,公司預計,截至2023年3月31日,我們現有的現金和現金等價物 ,加上未來融資的淨收益,將使我們能夠推進xrx-008和xrx-101候選產品的臨牀開發。將來,XORTX 可能還有資格獲得某些研究、開發和商業里程碑補助金 。但是,由於尚不確定候選產品的成功開發和戰略合作伙伴 能否實現里程碑,因此我們無法估計完成候選產品的研究、開發和商業化 所需的實際資金。
最近的事態發展
監管方面的進步
2023 年 1 月 3 日,公司宣佈提交 PCT 專利申請 ,為名為 “診斷、治療和預防 腎臟疾病的組合物和方法” 的專利尋求國際專利保護。
2023 年 2 月 1 日,該公司宣佈向美國食品藥品管理局提交了 XRX-008 計劃(特別是 XORLO 的孤兒藥稱號 (“ODD”)申請TM用於治療 ADPKD。 2023 年 4 月 21 日,公司宣佈授予羥嘌醇孤兒藥稱號—— “用於治療常染色體顯性遺傳性多囊腎病的孤兒藥指定申請 已獲批准”。
2023 年 3 月 14 日,公司宣佈向 FDA 提交 D 型會議 申請,並作出迴應,將虛擬會議的日期定為 2023 年 5 月 1 日。與其他類型的會議相比,D 型會議提供了在更短的時間內與 FDA 討論 一系列問題的機會。此外,還有 XRX-OXY-301 的修訂版臨牀試驗方案、XRX-OXY-101 PK 臨牀試驗的最新數據以及對 XORLO 未來臨牀開發計劃計劃的描述 TM已提交用於治療ADPKD的藥物。我們相信,我們之前與美國食品藥品管理局的討論和現有的機構指南 將允許根據指定的經過驗證的終點(例如ADPKD中的腎臟總容量)申請加速批准。我們相信 提交這份經修訂的臨牀試驗協議 XRX-OXY-301 將為 XORTX 的 xrx-008 項目提供機會,使 有可能提前完成我們計劃中的註冊試驗,更重要的是,有可能加快我們向 FDA 申請上市 的批准。
2023 年 5 月 4 日,公司宣佈與美國食品藥品管理局完成了一次積極而建設性的 D 型會議,會議最終確定了可能加快 批准的其他臨牀終點,並進一步瞭解了美國食品藥品管理局對加快批准XORLO的預期TM用於治療 ADPKD。 美國食品藥品管理局 D 型會議旨在與該機構討論加速批准程序的細節、XRX-OXY-301 研究的臨牀試驗方案 以及 XORLO 的未來臨牀開發項目計劃TM,XORTX 專有的 xoxypurinol 配方,用於治療 ADPKD。會議的總體結果包括:(1)進一步明確了有資格獲得新藥申請(“NDA”)的加速批准 終點,從而使XORLO獲得上市批准TM對於 ADPKD; (2) 3 期臨牀試驗參數,例如所需的治療期限、招募參加 試驗的受試者的隨訪期以及首選的統計分析方法,包括 FDA 在決策過程中所需的最佳信息; (3) 有了這些信息,XORTX 現在將根據與潛在合作伙伴正在進行的討論 選擇其主要臨牀終點和發展戰略資產;(4) XORTX 還打算啟動並尋求與 FDA 就 XRX-OXY-301 達成和解協議編程 進一步降低 XORLO 開發計劃的風險TM用於治療 ADPKD。
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本位幣和列報貨幣的變化
功能貨幣的確定可能涉及確定 主要經濟環境的某些判斷,如果決定主要經濟環境的事件和條件 發生變化,我們會重新考慮實體的功能貨幣。公司已確定,隨着 公司主要經濟環境的變化,我們加拿大業務的本位幣已從加元(“CAD”)變為美元(“USD”)。
在更改本位幣的同時,公司還將 報告貨幣從加元更改為美元。報告貨幣的這一變化是為了更好地反映我們在美國的業務增加後的業務 活動。除非另有説明,否則本 MD&A 中所有提及 “$” 的內容均指美元。
從 2023 年 1 月 1 日起,本位幣從加元到美元的變化將按預期計算 。上期可比信息已重報,以反映列報貨幣的變化。公司 選擇適用2022年12月31日的1美元等於1.3544加元的匯率,將前一時期的可比信息轉換為 反映截至2022年12月31日列報貨幣的變化。所有收入和支出均按每個季度的平均 匯率折算成美元,對先前報告的業績的衡量或核算沒有進行任何調整。
外幣交易使用交易當日有效的 匯率轉換為本位貨幣。以外幣計價的貨幣資產和負債使用計量日的有效匯率進行折算 。對於通過利潤 和虧損按公允價值確認的項目,以外幣計價的非貨幣資產和負債使用歷史匯率或計量日的有效匯率進行折算 。外匯產生的收益和虧損包含在損益中。
納斯達克合
2022 年 11 月 25 日,公司宣佈 已收到納斯達克上市資格部門的通知,稱其不符合納斯達克規則5550 (a) (2) 中規定的最低出價要求 ,因為該公司在納斯達克上市的普通股連續30個工作日的收盤價低於1.00美元。納斯達克規則5550 (a) (2) 要求股票維持每股1.00美元的最低出價, 納斯達克規則5810 (c) (3) (A) 規定,當股票的出價在連續30個工作日內 低於1.00美元時,即存在未能滿足此類要求的情況。值得注意的是,這些通知不會影響公司這次在納斯達克上市 。根據上市規則第5810 (c) (3) (A) 條,自通知之日起 ,公司有180個日曆日的時間來重新遵守最低出價要求,在此期間,股票將繼續在納斯達克資本 市場上交易。如果在180個日曆日之前的任何時候,股票的買入價在至少連續10個工作日內 收於或高於每股 1.00 美元,則納斯達克有權酌情提供書面通知,説明公司已達到 的最低出價要求,並認為此類缺陷問題已結案。截至本MD&A之日,公司尚未修復 的最低出價要求。公司打算申請將合規期再延長180天。 儘管公司認為有資格延長時間,以便在規定的 期限內恢復1.00美元的最低出價,但無法保證納斯達克會批准此類延期請求。
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未來的計劃和展望
XORTX 打算通過開發三個針對 腎臟疾病的項目來發展其業務。
在 2023 年的剩餘時間裏,XORTX 將專注於推進 XORLOTM 作為適用於 ADPKD 進入第 3 階段臨牀試驗計劃的 xrx-008 的一部分,啟動與 FDA 的特殊方案評估 (“SPA”) 討論,如果獲得批准,將啟動 XORLO 的商業化活動TM以及推進其他腎臟疾病應用中的研究 。為了實現這些目標,XORTX 的行動計劃包括:
1. | 啟動 XRX-OXY-301 第 3 期臨牀試驗,以支持 XORLO 的 “加速 批准” 申請TM適用於患有 ADPKD 的個人(“XRX-OXY-301 臨牀試驗”)。 XRX-OXY-301 臨牀試驗是一項 3 期、多中心、雙盲、安慰劑對照、隨機停藥設計研究,旨在評估 一種新型羥嘌醇配方對進展期 2-4 ADPKD 和同時存在的高尿酸血癥患者的療效和安全性。 XRX-OXY-301 臨牀試驗將提供數據,支持未來向 FDA 提交 “加速批准” 保密協議,以及 MAA 向 EMA 提交。XRX-OXY-301 臨牀試驗計劃於 2023 年下半年開始,將招收患有 2、3 或 4 期 ADPKD 且尿酸長期偏高的個人。XRX-OXY-301 臨牀試驗的目的是評估 XORLO 的能力TM在12個月的治療期內減緩腎臟總容量的擴張。 |
2. | 就 ADPKD 中的 XRX-OXY-302 註冊試驗(“XRX-OXY-302 臨牀試驗”)進行準備並與美國食品藥品管理局和歐洲藥品管理局溝通。XRX-OXY-302 臨牀試驗是一項 3 期、多中心、雙盲、 安慰劑對照、隨機停藥設計研究,旨在評估一種新型羥嘌醇配方對進展期 2-4 ADPKD 和共存高尿酸血癥並伴有 2、3 或 4 期腎臟疾病進展的患者的療效和安全性。XRX-OXY-302 臨牀試驗的目的是評估 XORLO 的安全性和有效性TM適用於 xrx-008 項目,治療期為 24 個月。 XRX-OXY-302 臨牀試驗的目的是表徵 XOI 可能降低腎小球 濾過率下降速度的能力。估計將招收300名患者。XRX-OXY-302 臨牀試驗計劃於 2024 年下半年開始,尚待美國食品和藥物管理局的特殊協議評估審查。 |
3. | 正在進行的 CMC 工作。在 XRX-OXY-301 和 XRX-OXY-302 臨牀試驗的同時,XORTX 將 專注於 XORLO 臨牀藥物產品供應的擴大、驗證和穩定性測試TM根據公司 授予的IND,以及未來的臨牀和商業用品。所有開發將根據當前的GMP方法進行。 這項工作將在整個 2023 年持續進行。 |
4. | 與潛在商業發佈相關的活動。為可能於 2025 年在美國申請 XORLO 的 “加速 批准” 保密協議做準備TM對於 xrx-008,XORTX 將進行商業化研究,以支持 對定價和/或報銷的深入分析,評估產品品牌名稱選擇和準備相關申報,並開展 其他發佈準備活動。這項工作將在2023年至2025年期間持續進行。 |
5. | 與歐洲註冊相關的活動。XORTX 將繼續與 EMA 合作並尋求其指導 ,為XORLO的潛在批准鋪平道路TM在歐盟,包括所需的臨牀研究和報銷 條件。這項工作將從2023年持續到2026年,並將包括未來的孤兒藥地位申請。 |
為了實現上述目標,XORTX將繼續尋求非稀釋性和 稀釋性融資,並將討論範圍擴大到與具有全球影響力的大型製藥/生物技術公司合作。XORTX 還將增加 金融和醫療保健會議的參與度,以進一步加強和擴大其投資者羣。
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季度業績摘要
下表列出了管理層 在截至2023年3月31日的前八個季度編制的未經審計的季度業績:
(未經審計) | 2023 Q1 | 2022 Q4 | 2022 Q3 | 2022 Q2 | ||||||||||||
無形資產和資本資產的攤銷 | 66,847 | 21,542 | 22,057 | 9,756 | ||||||||||||
外匯損失(收益) | (8,457 | ) | 194,541 | (507,859 | ) | (272,869 | ) | |||||||||
諮詢 | 30,840 | 18,293 | 111,563 | (120,069 | ) | |||||||||||
董事費 | 44,238 | 42,077 | 45,495 | 23,153 | ||||||||||||
一般和行政 | 101,499 | 88,226 | 117,236 | 123,467 | ||||||||||||
利息收入 | (66,802 | ) | (53,716 | ) | (35,460 | ) | (11,764 | ) | ||||||||
投資者關係 | 180,288 | 182,192 | 100,706 | 407,138 | ||||||||||||
上市費 | 47,361 | 31,280 | 25,105 | 37,903 | ||||||||||||
專業費用 | 140,858 | 92,434 | 56,244 | 221,038 | ||||||||||||
研究和開發 | 1,046,957 | 1,903,204 | 1,472,856 | 1,458,077 | ||||||||||||
基於股份的付款 (1) | 39,550 | 70,896 | 19,268 | 332,912 | ||||||||||||
旅行 | 55,384 | 11,041 | 84 | 11,413 | ||||||||||||
工資和福利 | 153,472 | 200,890 | 132,559 | 146,786 | ||||||||||||
衍生權證責任的交易成本 | - | 926,456 | - | - | ||||||||||||
衍生權證負債的(收益) | - | (1,579,802 | ) | (362,688 | ) | (1,128,101 | ) | |||||||||
總計(虧損) | (1,832,035 | ) | (2,149,554 | ) | (1,197,166 | ) | (1,238,840 | ) | ||||||||
每股(虧損) | (0.11 | ) | (0.15 | ) | (0.09 | ) | (0.09 | ) |
(未經審計) | 2022 Q1 | 2021 Q4 | 2021 Q3 | 2021 Q2 | ||||||||||||
無形資產的攤銷 | 3,776 | 3,761 | 3,592 | 3,561 | ||||||||||||
外匯損失(收益) | 155,905 | (275,154 | ) | 9,716 | 5,974 | |||||||||||
諮詢 | 230,607 | 292,570 | 86,727 | 76,945 | ||||||||||||
董事費 | 11,847 | 18,015 | 31,351 | - | ||||||||||||
一般和行政 | 119,895 | 115,875 | 4,971 | 10,597 | ||||||||||||
利息(收入)/支出 | (2,649 | ) | 1,325 | 1,097 | 542 | |||||||||||
投資者關係 | 238,388 | 106,773 | 94,408 | 49,068 | ||||||||||||
上市費 | 26,525 | 117,839 | 29,254 | 30,054 | ||||||||||||
專業費用 | 84,355 | 56,541 | (319,604 | ) | 400,320 | |||||||||||
研究和開發 | 1,927,681 | 342,000 | 303,167 | 21,519 | ||||||||||||
基於股份的付款 (1) | 68,078 | 113,878 | 49,385 | 73,663 | ||||||||||||
旅行 | - | 190 | - | - | ||||||||||||
工資和福利 | 164,831 | 109,261 | 38,098 | 39,091 | ||||||||||||
衍生權證責任的交易成本 | - | 1,220,516 | - | - | ||||||||||||
衍生權證負債的(收益)/虧損 | (325,546 | ) | (9,440,572 | ) | 6,298,894 | (533,432 | ) | |||||||||
總(虧損)收入 | (2,703,693 | ) | 7,217,182 | (6,631,056 | ) | (177,902 | ) | |||||||||
(虧損)每股收益 | (0.21 | ) | 0.59 | (0.71 | ) | (0.02 | ) |
注意事項:
(1) | 基於股份的付款與該期間期權的歸屬有關。 |
(2) | 在截至2023年3月31日的三個月中,虧損主要與 開始各種可行性研究和臨牀試驗費用導致的研發成本增加有關。 |
截至2023年3月31日的三個月
在截至2023年3月31日的三個月中,公司虧損了1,832,035美元(每股0.11美元),而在截至2022年3月31日的三個月中,虧損了2703,693美元(每股虧損0.21美元)。
損失項目內的差異如下:
外匯收益- 8,457美元(2022年——虧損155,905美元) — 截至2023年3月31日的三個月中,外匯收益為8,457美元,而上一年度的虧損為155,905美元 主要是由於本季度以加元計價的現金餘額出現未實現的折算收益,而 與以美元計價的現金餘額的未實現折算虧損相比上一年季度。
9 |
諮詢-30,840 美元(2022-230,607 美元)— 諮詢費用 在截至2023年3月31日的三個月中有所下降,原因是由於公司在企業發展方面的活動減少 ,過渡期間聘用的顧問減少了。
董事費-44,238美元(2022-11,847美元)——在截至2023年3月31日的三個月中,董事 費用支出增加,這主要是由於每月向公司董事長 安東尼·喬維納佐支付董事費。安東尼·喬維納佐於2022年6月6日加入公司,因此在上一季度沒有類似的款項。
一般和行政-101,499 美元(2022-119,895 美元)— 一般和管理費用略有下降,這主要是由於董事和高級管理人員保險費的降低。
投資者關係 -180,288 美元(2022-238,388 美元)— 在截至2023年3月31日的三個月中,由於公司在 信息傳播和宣傳舉措方面的活動減少,投資者 關係費用有所下降。
上市費 -47,361 美元(2022-26,525 美元)— 在截至2023年3月31日的三個月中,上市費 有所增加,這主要是由於為維持美國證券交易委員會/納斯達克的合規性而支付了各種申請費。
專業費用 -140,858 美元(2023-84,355 美元)。專業費 主要包括會計、審計和法律費用,在截至2023年3月31日的三個月中,與 2022年期間相比有所增加,這是由於公司與美國證券交易委員會的各種註冊聲明以及多倫多證券交易所的其他 合規要求相關的公司活動增加。
研究和開發 -1,046,957美元(2022-1,927,681 美元)— 在截至2023年3月31日的三個月中,研發費用與去年同期相比有所下降,詳見下表 :
下表列出了xrx-008、xrx-101和xrx-225的研究 和開發綜合成本,因為該公司的項目目前是同時運行和合並運行的。
Q1 2023 | Q1 2022 | 更改 $ | 變化% | |||||||||||||
臨牀試驗費用 1 | 467,987 | 887,686 | (419,699 | ) | (47 | %) | ||||||||||
製造和相關工藝費用 2 | 197,596 | 683,899 | (486,303 | ) | (71 | %) | ||||||||||
知識產權支出 3 | 1,570 | 1,036 | 534 | 52 | % | |||||||||||
轉化科學費用 4 | 97,684 | 231,542 | (133,858 | ) | (58 | %) | ||||||||||
外部顧問的開支 5 | 282,120 | 123,518 | 158,602 | 128 | % | |||||||||||
總的研究和開發 | $ | 1,046,957 | $ | 1,927,681 | $ | 880,724 | (46 | %) |
注意事項:
(1) | 臨牀試驗費用包括與我們的臨牀試驗計劃相關的費用,其中主要 包括與xrx-008和xrx-101項目相關的費用。臨牀試驗費用中包括監管和諮詢活動、 合同研究組織費用、數據管理費用以及與我們的臨牀試驗計劃相關的其他成本。2023 年第一季度, 臨牀試驗費用下降的主要原因是橋接藥代動力學研究大部分在 2022 年底完成,而 在比較時期,XRX-OXY-101 PK 臨牀試驗作為一項新費用啟動。 |
(2) | 製造和相關流程費用包括第三方直接製造成本、質量控制 測試和包裝成本。2023年第一季度,與上一季度相比,製造成本主要與公司的羥嘌醇質量控制和穩定性 相關成本有關,其中包括主要與羥嘌醇藥物物質、 穩定性和配方開發相關的製造成本,因為公司開始為即將到來的藥代動力學研究做準備。 |
(3) | 知識產權費用包括與我們的專利組合相關的法律和申請費。與 2022 年第一季度相比,2023 年第一季度的知識產權支出沒有顯著變化。 |
(4) | 轉化科學費用包括為擴大我們與羥嘌醇和羥嘌醇專有配方相關的知識知識而開展的各種研究 、藥代動力學測試、非臨牀生物利用度研究、 藥理學和毒理學測試以及確定潛在的許可機會。2023 年第一季度 與科羅拉多州丹佛大學新贊助的研究相關的轉化科學費用,與 2022 年第一季度相比,與動物研究有關。 |
(5) | 外部顧問的費用包括從事研究和 開發活動的第三方顧問,包括化學、製造、藥品開發、監管、非臨牀和臨牀研究的執行。與 2022 年第一季度相比,2023 年第一季度外部顧問費用增加 ,這歸因於與完成 的 XRX-OXY-101 PK 臨牀試驗相關的活動增加,與上一季度相比,隨着 XRX-OXY-101 PK 臨牀試驗的開始,活動才剛剛開始增加。 |
10 |
工資和福利-153,472 美元(2022-164,831 美元)— 與上一季度相比, 在本季度的工資和福利支出沒有顯著的變體。
衍生權證負債收益-$nil (2022-325,546) — 在截至2023年3月31日的期間,隨着公司本位幣改為美元,這些 認股權證的行使價現在以公司的本位幣計價,因此這些認股權證不再符合 衍生權證負債的定義,而是符合股票工具的定義。因此,截至2023年1月1日,即本位貨幣變更之日,所有被記錄為衍生金融 負債的認股權證均按該日的公允價值 重新歸類為股票工具。
截至 2023 年 3 月 31 日和 2022 年 3 月 31 日的三個月的現金流比較
在截至2023年3月31日的三個月中, 實現了2525,735美元的淨現金流出,而截至2022年3月31日的三個月中,公司的現金流出為2457,881美元。截至2023年3月31日的三個月中,與2022年3月31日的現金流 的差異如下:
經營活動 — 截至2023年3月31日的三個月中,用於經營活動的現金 為2483,808美元(2022年為2,503,662美元)。用於經營活動的現金主要歸因於該期間的淨虧損。
投資活動 — 截至2023年3月31日的三個月中,用於投資活動的現金 為19,731美元(2022年至2640美元)。所用現金與在此期間購置無形資產 和設備有關。
籌資活動 — 在截至2023年3月31日的三個月中,用於融資 活動的現金為23,356美元(2022年為零美元)。使用的現金主要與租賃 債務的支付有關。
流動性和資本資源
截至2023年3月31日,該公司的現金餘額為7,908,461美元,營運資本為7,613,629美元,而截至2022年12月31日,現金餘額為10,434,196美元,營運資金為9,379,529美元。在截至2022年12月31日的 年度中,公司完成了由140萬股普通股單位和360萬份預先注資 認股權證單位組成的公開募股,每份預籌資金單位由一份購買一股普通股的預籌認股權證和一份以每股預籌股0.9999美元的公開發行價格購買 一股普通股的認股權證組成,總收益為4,999,640美元。
儘管尚不確定,但管理層認為,可以根據需要為其項目和運營籌集額外的 資金。公司面臨許多與成功開發新產品及其營銷以及進行臨牀研究及其結果相關的風險。公司必須為 的研發活動和臨牀研究提供資金。為了實現其業務計劃中的目標,公司計劃 籌集必要的資金並創造收入。預計公司開發的產品需要獲得FDA和其他國家的同等組織的批准 才能獲得銷售授權。如果公司將來未能成功獲得 足夠的融資,則公司舉措可能會受到影響或推遲。
11 |
融資收益的使用
2022 年 10 月 7 日,公司完成了: (i) 1,400,000 股普通股單位的承銷公開發行,每個普通股單位由一股無面值普通股和一份以每普通股單位1.00美元的公開發行價格購買 一股普通股的認股權證組成;(ii) 3,600,000 個預先出資單位,以及 普通股單位,每個單位都預先籌資包括一份購買一股普通股的預融資認股權證和一份以每股預售0.9999美元的公開發行價格購買一股普通股的認股權證 -出資單位,總收益為500萬美元,在 扣除承銷折扣和其他發行費用之前,不包括承銷商行使購買本文所述任何 額外證券的選擇權(“發行”)。普通股 股票單位中包含的普通股和認股權證以及預先注資單位中包含的預先融資認股權證和認股權證在發行時可立即分離。認股權證 的初始行使價為每股1.22美元,可立即行使,自發行之日起可行使五年。 預先出資認股權證的行使價為每股0.0001美元,可立即行使,一旦全部行使 將終止。2022年12月29日和2023年1月19日,分別行使了64.1萬份和2959,000份預先籌集的認股權證,截至本MD&A之日,剩餘 的未償還額度為零。
公司尚未完全使用2022年公開募股的淨收益。 公司已使用的收益(截至2023年3月31日約為100萬美元)用於資金運營和一般公司 用途,其中包括進一步研究和開發和製造活性藥物成分和藥物產品,以支持臨牀試驗。公司打算繼續將本次發行的剩餘淨收益連同現有現金 用於融資運營和一般公司用途,其中可能包括進一步的研發、臨牀試驗、製造 活性藥物成分和藥物產品以支持臨牀試驗,並打算將所得款項按大約 以下比例使用:xrx-008:90%;xrx-101:5%;xrx-225:5%。
承諾
截至2023年3月31日和2022年12月31日,公司的承諾未被確認為負債 的長期安排如下:
僱傭協議
2023年3月31日 | 十二月三十一日 2022 |
|||||||
$ | $ | |||||||
管理服務——官員 | 472,800 | 441,754 |
公司總裁、首席執行官兼董事與公司簽訂了長期僱傭協議 。該協議有終止條款,根據該條款,他有權獲得相當於其當前 月薪12倍的工資,截至2023年3月31日和2022年12月31日,分別相當於32.1萬美元和30萬美元的年薪。
公司的首席財務官與公司簽訂了長期僱傭協議。 該協議有終止條款,根據該條款,他有權獲得相當於其當時月薪12倍的工資,截至 2023 年 3 月 31 日和 2022 年 12 月 31 日,相當於年薪分別為 205,440 加元和 192,000 加元。
付款
在正常業務過程中,公司承諾支付總額為 1,514,514 美元(2022-1,994,232 美元)的款項,用於與臨牀試驗、製造、合作計劃和其他預計將在未來兩年內進行的 常規業務活動相關的活動。
12 |
資產負債表外的安排
該公司沒有資產負債表外的安排。
與關聯方的交易
所有關聯方交易均按關聯方確定和同意的對價金額 計量。所有應付/應付給關聯方的款項均為無擔保、無利息 且沒有固定的還款期限。
在截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月中,公司與關聯方進行了以下交易 :
a) | 向首席執行官 (“首席執行官”)艾倫·戴維多夫、首席財務官(“首席財務官”)阿馬爾·凱什裏和前首席技術官 (“CTO”)戴維·麥克唐納支付或應計的工資和福利及專業費用,金額為125,229美元(2022年至155,399美元)。 |
b) | 向海沃氏生物製藥公司支付或應計的研發費用為52,979美元(2022年至56,250美元),該公司由該公司首席醫學官(“CMO”)Stephen Haworth擁有。 |
c) | 已向 公司的首席商務官(“CBO”)史黛西·埃文斯支付或應計諮詢費,金額為75,000美元(2022年至零美元)。 |
d) | 向公司首席執行官配偶控制的私人實體支付了諮詢費, 金額為零(2022-197美元)。 |
e) | 向公司董事支付或應計的董事費用為47,089美元(2022年至12,131美元)。該金額包括在截至2023年3月31日的三個月中向公司董事長安東尼·喬維納佐支付的35,842美元(2022年至零美元)的董事費。 |
f) | 截至2023年3月31日,應向公司董事支付11,084美元(2022年12月31日——14,914美元),應付給公司首席執行官28,846美元(2022年12月31日——28,846美元),首席執行官服務應計10,913美元(2022年12月31日——10,904美元),首席財務官服務為18,750美元(18,750美元)(2022年12月31日——49,998美元)應支付和應計給公司首席營銷官, 用於諮詢服務,25,000美元(2022年12月31日——24,999美元)應支付和應計給公司的首席財務官,用於諮詢服務。 餘額是無抵押的、無利息的,沒有固定的還款期限。 |
g) | 截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月的管理層和董事薪酬交易彙總如下: |
短期員工 好處 |
董事的 費用 |
分享- 基於 付款 |
總計 | ||||||||||||||
$ | $ | $ | $ | ||||||||||||||
截至2022年3月31日的三個月 | |||||||||||||||||
董事和高級職員 | 212,130 | 11,847 | 33,546 | 257,523 | |||||||||||||
截至2023年3月31日的三個月 | |||||||||||||||||
董事和高級職員 | 256,060 | 44,237 | 24,654 | 324,951 |
13 |
財務和資本風險管理
公司的金融工具包括現金和現金等價物、 應付賬款和應計負債、租賃債務、衍生認股權證責任和認股權證。現金和現金等價物在FVTPL被歸類為金融資產 ,應付賬款和應計負債以及租賃債務按攤銷成本歸類為金融負債,認股權證負債在FVTPL被歸類為金融負債。
由於其短期性質,這些金融工具的公允價值接近其截至2023年3月31日的賬面價值 。
公司全面審查了其面臨的各種金融工具和風險 ,並評估了這些風險的影響和可能性。這些風險包括外匯風險、利率 風險、市場風險、信用風險和流動性風險。在重大情況下,這些風險由董事會審查和監測。
自 2022 年 12 月 31 日以來,任何風險管理政策均未發生任何變化。
資本管理
公司將其管理的資本定義為股東權益。 公司管理其資本結構,以便有資金支持其研發並維持業務的未來 發展。在管理資本時,公司的目標是確保該實體繼續作為持續經營企業 ,並保持股東的最佳回報和其他利益相關者的利益。管理層在 必要時調整資本結構,以支持其活動。
截至以下期間,公司的管理資本中包括以下項目:
股權包括: | 2023 年 3 月 31 日 | 12 月 31 日 2022 |
||||||
$ | $ | |||||||
股本 | 17,056,535 | 16,524,354 | ||||||
基於股份的付款、認股權證儲備金和其他 | 9,559,226 | 10,051,561 | ||||||
發行股票的義務 | 24,746 | 24,746 | ||||||
累計其他綜合虧損 | (47,144 | ) | (14,213 | ) | ||||
赤字 | (17,534,338 | ) | (15,696,842 | ) |
自成立以來,公司管理資本的目標是確保 有足夠的流動性為其研發活動、一般和管理費用、與 知識產權保護相關的費用及其總體資本支出提供資金。在截至2023年3月31日的三個月中,沒有任何變化。 公司不受監管機構對其資本的外部要求。
14 |
出色的股票數據
截至2023年5月15日,該公司已發行普通股17,989,687股。
未平倉期權:
下表彙總了截至2023年5月15日已發行1,039,335種股票期權 的信息:
行使價 (加元) | 未償人數 | 到期日期 |
$5.87 | 21,294 | 2023年11月5日 |
$1.64 | 170,354 | 2025年6月23日 |
$2.82 | 12,776 | 2025年8月27日 |
$3.29 | 59,624 | 2026年1月11日 |
$1.88 | 21,294 | 2026年5月12日 |
$1.76 | 21,294 | 2026年6月16日 |
$2.41 | 63,882 | 2026年7月14日 |
$2.54 | 86,495 | 2026年12月21日 |
$2.54 | 117,500 | 2027年1月12日 |
$1.60 | 394,822 | 2027年6月6日 |
$1.38 | 70,000 | 2027年11月25日 |
未償認股權證:
下表彙總了截至2023年5月15日未償還的10,579,796份 認股權證的信息:
行使價格 | 未償人數 | 到期日期 |
4.70 加元 | 1,842,596 | 2026年2月9日 |
$4.77 | 2,577,200 | 2026年10月15日 |
$1.17 | 910,000 | 2026年10月15日 |
$1.22 | 5,250,000 | 2027年10月7日 |
與業務相關的風險
對公司的投資是投機性的,涉及高度的風險。 因此,潛在投資者在做出任何投資公司的決定之前,除了本MD&A中包含的其他信息 外,還應仔細考慮下文列出的具體風險因素。董事們認為,以下風險和其他 因素是公司潛在投資者最重要的風險,但列出的風險不一定包括與公司投資相關的所有 ,也不按任何特定的優先順序列出。董事們目前不知道的其他風險和不確定性 也可能對公司的業務產生不利影響。如果實際發生以下任何風險 ,則公司的業務、財務狀況、資本資源、業績或未來運營可能會受到重大不利影響 。在這種情況下,普通股的價格可能會下跌,投資者可能會損失全部或部分投資。
有關XORTX風險的更多討論,請參閲公司截至2022年12月31日的年度信息表(“AIF”)的 “風險 因素” 部分以及本MD&A的 “前瞻性陳述” 部分。
投資風險的投機性質
對公司普通股的投資具有很高的風險 ,購買者應將其視為投機性投資。該公司的現金儲備有限, 的運營歷史有限,沒有支付股息,也不太可能在近期或不久的將來支付股息。公司處於發展階段。 業務尚未充分建立,因此公司無法降低與計劃活動相關的風險。
15 |
有限的運營歷史
該公司目前沒有通過銷售 產品創造收入的前景。因此,公司面臨着早期企業常見的許多風險,包括資本不足、現金 短缺、人員、財務和其他資源限制以及收入不足。無法保證 公司會成功實現股東的投資回報,必須從 運營的早期階段的角度考慮成功的可能性。
可預見的將來的負現金流
該公司沒有運營收益或現金流的歷史。 公司預計在幾年內不會產生實質性收入或實現自給自足的運營。如果 公司在未來幾個時期出現負現金流,則公司可能需要分配部分現金儲備來為這種 的負現金流提供資金。
對管理的依賴
公司的成功取決於其管理層的能力、專業知識、判斷力、 的自由裁量權和誠信。儘管僱傭協議通常被用作保留關鍵員工服務的主要方法 ,但這些協議無法保證此類員工的持續服務。此類個人的任何服務損失 都可能對公司的業務、經營業績或財務狀況產生重大不利影響。
潛在候選藥物的臨牀試驗將非常昂貴 且耗時,而且其結果不確定。
在公司獲得監管部門批准 任何候選藥物的商業銷售或吸引大型製藥公司與之合作之前,需要完成廣泛的臨牀 試驗以證明安全性和有效性。臨牀試驗昂貴且難以設計和實施。臨牀試驗 過程也很耗時,經常會出現意想不到的延遲。臨牀試驗的時間和完成可能會使 受到與各種原因有關的重大延遲,包括但不限於:無法制造或獲得足夠數量的 用於臨牀試驗的材料;合作伙伴關係產生的延遲;延遲獲得監管部門批准開始 研究,或政府幹預暫停或終止研究;適用的 機構審查委員會或獨立倫理學延遲、暫停或終止臨牀試驗董事會負責監督研究以保護研究對象;延遲確定 並與潛在臨牀試驗機構就可接受的條款達成協議;患者招募和入組率緩慢; 劑量問題不確定;醫學研究人員無法或不願遵守臨牀方案;每項研究可用 受試者的數量和類型存在差異,因此難以識別和註冊符合試驗資格標準的受試者; 日程安排衝突;難以與之保持聯繫主題治療後,導致數據不完整;不可預見的安全性 問題或副作用;臨牀試驗期間缺乏療效;依賴臨牀研究組織根據合同安排和法規高效、適當地進行臨牀試驗 ,或其他監管延誤。
與食品藥品監督管理局 (FDA) 批准相關的風險
在美國,美國食品藥品管理局監管療法的批准, FDA的通知和批准程序需要大量的時間、精力和財務資源,而且該公司無法確定 能否及時獲得其產品的任何批准(如果有的話)。外國司法管轄區有類似的政府監管 機構和要求,公司在這些司法管轄區銷售產品之前必須滿足這些要求。
必須根據風險、支出、轉移、變化 以及業務受聯邦、州和地方政府監管的公司經常遇到的困難來考慮公司。 醫療保健、保健、工傷補償和類似公司受各種監管要求的約束, 監管環境在不斷變化,尤其是最近的立法,由於法規 尚未發佈,其全部影響尚未被理解。不遵守適用的監管要求將對 公司的業務產生重大負面影響。此外,未來的立法變化是無法預測的,可能會對公司的業務造成無法彌補的損害。
16 |
知識產權
如果公司未能充分保護其 知識產權,則可能會受到不利影響。公司認為其商標、權利、商業祕密和其他知識產權是其成功的關鍵 。為了保護其投資和公司在這些各種知識產權中的權利,它可能依靠 的專利、商標和版權法、商業祕密保護和保密協議以及與 的員工、客户、戰略合作伙伴、收購目標和其他合同安排相結合來保護所有權。無法保證 公司為保護所有權而採取的措施是充分的,也無法保證第三方不會侵犯或盜用 公司的版權、商標和類似的所有權,也無法保證公司能夠發現未經授權的使用 並採取適當措施來執行權利。此外,儘管公司認為其所有權不會侵犯 他人的知識產權,但無法保證其他各方不會對 公司提出侵權索賠。這種説法即使不合理,也可能導致大量財政和管理資源的支出。
如果公司 認為專利保護不適當或不可獲得,則將依靠商業祕密來保護技術。商業祕密很難保護。儘管將採取商業上合理的措施 來保護商業祕密,但戰略合作伙伴、員工、顧問、承包商或科學和其他顧問可能會無意中 或故意向競爭對手披露信息。
如果公司無法捍衞專利或商業機密,則 將無法將競爭對手排除在開發或營銷競爭產品之外,而且公司可能無法從 產品銷售中獲得足夠的收入來證明產品開發成本的合理性以及實現或維持盈利能力。
臨牀前研究或初步臨牀試驗的結果 不一定能預測未來的良好結果。
臨牀前測試和初步臨牀試驗主要旨在測試安全性、瞭解候選藥物的副作用以及探索不同劑量和時間表下的療效。 臨牀前或動物研究和早期臨牀試驗的成功並不能確保以後的大規模療效試驗取得成功, 也不能預測最終結果。早期試驗的良好結果可能不會在以後的試驗中重演。
難以預測
公司必須主要依靠自己的市場研究來預測銷售額 ,因為在該行業的早期階段,通常無法從其他來源獲得詳細的預測。競爭、技術變革或其他因素導致對 產品的需求未能實現,可能會對 公司的業務、經營業績和財務狀況產生重大不利影響。
訴訟
在普通 業務過程中,公司可能會不時成為訴訟的當事方,這可能會對其業務產生不利影響。如果對公司參與的任何訴訟作出裁決 ,則該決定可能會對公司繼續運營的能力和公司普通股 的市場價格產生不利影響。即使公司參與訴訟並勝訴,訴訟也可以重定向公司的大量資源 。
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公司的商業成功將部分取決於不侵犯 其他方的專利和所有權,以及對他人執行自己的專利和專有權。研究 和開發項目將位於競爭激烈的領域,在這些領域,許多第三方已經頒發了專利和待審專利申請 ,其索賠與公司計劃的主題密切相關。公司目前不知道有任何訴訟 或其他訴訟或第三方關於其技術或方法侵犯其知識產權的索賠。
儘管公司的慣例是對正在開發的技術進行申請前搜索和 分析,但它不能保證已經確定了可能與其產品的研究、開發或商業化相關的所有專利或專利申請。此外,它無法保證第三方不會提出有效、 錯誤或輕率的專利侵權索賠。
不可投保的風險
由於成本高昂,公司的業務可能無法投保,也可能無法購買 保險。如果出現此類負債,它們可能會減少或消除未來的任何盈利能力,並導致 成本增加和公司價值下降。
公司普通股的市場價格可能會受到價格大幅波動的影響。
公司普通股的市場價格可能會受到許多因素的影響 大幅波動,包括公司及其子公司經營業績的變化、財務業績與分析師預期的差異 、股市分析師收益估計的變化、公司及其子公司業務 前景的變化、總體經濟狀況、立法變化以及公司無法控制的其他事件和因素。此外,股票市場不時出現極端的價格和交易量波動, 以及總體經濟和政治狀況可能會對公司普通股的市場價格產生不利影響。
分紅
該公司沒有收益或股息記錄,預計在可預見的將來不會為 普通股支付任何股息。
稀釋
公司未來活動的財務風險將在很大程度上由普通股的購買者承擔。如果公司從國庫發行普通股用於融資 ,則公司的控制權可能會發生變化,購買者可能會遭受進一步的稀釋。
快速的技術變革
公司的業務受到快速技術變革的影響。 未能跟上此類變化可能會對公司的業務產生不利影響。公司面臨在醫療和保健業務中經營 的公司的風險。公司競爭的市場以技術快速變化、 行業標準不斷髮展、頻繁發佈新服務和產品、推出和增強以及客户需求不斷變化的特點為特徵。因此 ,對公司股票的投資具有高度的投機性,僅適用於認識到所涉及的高風險 並且能夠承受投資總損失的投資者。
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與收購相關的風險
如果出現適當的機會,公司可能會收購公司認為具有戰略意義的企業、 技術、服務或產品。公司目前沒有就任何其他材料收購達成諒解、承諾或 協議,目前也沒有進行其他重大收購。無法保證 公司能夠成功識別、談判未來的收購或為其融資,也無法保證將此類收購 與其當前業務整合。將收購的業務、技術、服務或產品整合到公司的過程可能會導致 出現不可預見的運營困難和支出,並可能消耗管理層的大量注意力,否則這些注意力本來可以用於公司業務的持續發展。未來的收購可能導致股權 證券的潛在攤薄發行,產生與商譽和其他無形資產相關的債務、或有負債和/或攤銷費用, 這可能會對公司的業務、經營業績和財務狀況產生重大不利影響。未來對其他業務、技術、服務或產品的任何此類收購 都可能需要公司獲得額外的股權或債務融資, 在對公司有利的條件下可能無法獲得或根本無法獲得這些融資,而且此類融資(如果有)可能會產生攤薄作用。
經濟環境
如果失業率、利率或通貨膨脹率達到影響消費者趨勢的水平,從而影響公司 未來的銷售和盈利能力,則公司的運營可能會受到經濟環境的影響 。
全球經濟風險
持續的經濟問題和全球資本市場的衰退通常使通過股權或債務融資籌集資金變得更加困難。持續的 全球經濟風險對融資機會產生了負面影響。因此,在無法維持現金狀況或無法獲得適當融資的情況下,公司在滿足其發展和未來運營成本要求方面面臨流動性風險 。這些因素可能會影響公司 未來以對公司有利的條件籌集股權或獲得貸款和其他信貸便利的能力。如果不確定的 市場狀況持續存在,公司籌集資金的能力可能會受到威脅,這可能會對 公司的運營和公司股票在證券交易所的交易價格產生不利影響。
國際衝突
國際衝突和其他地緣政治緊張局勢和事件,包括 戰爭、軍事行動、恐怖主義、貿易爭端及其國際對策,歷來導致了金融市場和供應鏈的不確定性或波動,未來也可能導致 。俄羅斯在2022年初入侵烏克蘭,導致國際社會對俄羅斯實施制裁 ,並可能導致額外的制裁或其他國際行動, 中的任何一種 都可能對供應鏈中斷產生破壞穩定的影響,從而對公司的業務、財務狀況 和經營業績產生不利影響。目前無法準確預測當前俄羅斯-烏克蘭衝突和相關國際行動的範圍和持續時間 ,此類衝突的影響可能會放大本文件中確定的其他風險的影響,包括 與全球金融狀況有關的風險。情況正在迅速變化,不可預見的影響,包括對我們的股東 和我們依賴和交易的交易對手的影響,可能會發生,並可能對公司的業務、 運營業績和財務狀況產生不利影響。
持續經營風險
公司的未來運營取決於 的識別和成功完成股權或債務融資,以及在未來不確定的時間實現盈利業務。 無法保證公司會成功完成股權或債務融資或實現盈利。
金融風險敞口
公司可能在不同程度上面臨與其運營所在每個國家的貨幣 相關的財務風險。與貨幣和匯率 波動相關的財務風險敞口水平將取決於公司對衝此類風險或使用其他保護機制的能力。
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吸引和留住高級管理層和關鍵科學 人員
公司的成功取決於能否持續吸引、 留住和激勵高素質的管理、臨牀和科學人員,以及與領先的學術機構、公司和思想領袖發展和維持重要關係 的能力。公司首席執行官艾倫·戴維多夫對公司的日常事務行使重要控制權 。公司依靠戴維多夫博士與第三方和承包商合作來運營 業務。
分段報告
我們將運營和管理業務分為一個領域,即生物製藥的 開發和商業化,最初側重於治療進行性腎臟疾病。
趨勢信息
除了在其他地方披露的那樣,我們不知道有任何趨勢、不確定性、 需求、承諾或事件有可能對我們的淨收入、持續經營收入、 盈利能力、流動性或資本資源產生實質性影響,或者會導致報告的財務信息不一定代表着 未來的經營業績或財務狀況。
管理層對財務 報表的責任
公司管理層負責財務報表和 MD&A 的列報和編制。MD&A 是根據證券 監管機構(包括加拿大證券管理機構的 National Instrumentor 51-102)的要求編制的。
MD&A 中的財務報表和信息必須 包括基於對當前事件和交易預期影響的明智判斷和估算的金額,並適當考慮重要性 。此外,在準備財務信息時,我們必須解釋上述要求, 確定所包含信息的相關性,並做出影響報告信息的估計和假設。 MD&A 還包括有關當前交易和事件的影響、流動性和資本資源來源、 運營趨勢、風險和不確定性的信息。未來的實際結果可能與我們目前對這些信息的評估存在重大差異 ,因為未來的事件和情況可能不會如預期的那樣發生。
披露控制和程序
披露控制和程序旨在提供合理的保證 ,確保及時記錄、處理、彙總和報告向加拿大證券監管機構提交的規定文件和報告中要求披露的重要信息。控制措施還旨在提供合理的保證 ,即需要披露的信息會被吸收並及時傳達給高級管理層,以便能夠就公開披露做出適當的 決定。公司首席執行官兼首席財務官評估了公司 披露控制和程序的有效性,得出的結論是,他們合理地保證了與公司 相關的重大信息已為他們所知並按要求報告。
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