來自Lumos Pharma OraGrowth試驗的令人鼓舞的數據
兒科內分泌學會年度會議（PES）
PES 2023 上關於 OraGrowth 試驗的口頭和海報展示進一步支持 LUM-201 作為中度特發性 PGHD 的首種口服治療的潛力
Oragrowth212 中期數據表明 LUM-201 可放大自然脈動 GH 分泌，而 IGF-1 SDS 和血清濃度保持在正常範圍內
德克薩斯州奧斯汀，2023 年 5 月 8 日 —— 推動特發性兒科生長激素缺乏 (ipGHD) 口服候選藥物進入第 2 階段臨牀試驗的生物製藥公司 Lumos Pharma, Inc.（納斯達克股票代碼：LUMO）今天宣佈，在 5 月於加利福尼亞州聖地亞哥舉行的兒科內分泌學會 (PES) 2023 年年會上口頭陳述審查了 Oragrowth210 試驗的中期數據 5-8、2023。會議期間的海報發佈會上還公佈了其OraGrowth212試驗的中期分析數據。
關於第 2 階段劑量發現 Oragrowth210 試驗的口頭陳述（鏈接）
•標題（摘要 6178）— Oragrowth210 特發性兒科生長激素缺乏症 (ipGHD) 試驗中對 LUM-201 的生長反應：中期分析數據（41 名受試者）
•主要作者 — 安德魯·道伯，醫學博士，華盛頓特區國家兒童醫學中心內分泌科主任
•結論：
在使用 LUM-201 PEM（預測富集標記）的選定患者羣體（特發性 PGH）中，LUM-201 顯示使用三劑這種口服生長激素促分泌劑可提高身高速度。
Ooral LUM-201 1.6 mg/kg/天隊列年增長8.6釐米，與先前接受中度ipgHD rHGH治療的患者數據中約8.3-8.6釐米/年的預期歷史增長率一致。
與治療相關的嚴重不良事件 (SAE)，在實驗室值、不良事件數據或心電圖值中均未觀察到有意義的安全信號。
第 2 階段 PK/PD 機械學 oraGrowth212 試驗海報演示（鏈接）
•標題（摘要 6197）— 觀察到 oraGrowth212 試驗中特發性兒科生長激素缺乏症長期每日口服 LUM-201 後血清 IGF-1 濃度在正常範圍內增加：中期分析數據
•主要作者 — 費爾南多·卡索拉，醫學博士，智利大學兒科內分泌科主任
•結論：
Olum-201 的劑量分別為 1.6 毫克/千克/天和 3.2 毫克/千克/天，可增加 ipGHD 兒童生長激素的自然脈動釋放。
oGH AUC 的增加反過來又刺激了 IGF-1 和 IGF-1 SDS 的增加，從而促進了 ipGHD 兒童的生長；所有受試者都表現出 AHV 的增加。
兩種劑量的 LUM-201 都顯示出可接受的安全性和耐受性。
o根據控制劑量範圍研究OraGrowth210試驗，初步最佳劑量為1.6 mg/kg/天，因為它產生的AHV增加與3.2 mg/kg/天的較高劑量相當。
o鑑於Oragrowth212中期分析中兩個劑量組之間包括基線AHV在內的基線人口統計數據略有失衡，試驗中6個月、9個月和12個月的AHV值似乎相當。
由於自然的負反饋機制，即使將最佳劑量從 1.6 mg/kg/天翻倍到 3.2 mg/kg/天，也不會導致 IGF-1 SDS 值超出正常範圍。
o在OraGrowth212試驗中，AHV在6個月內增加似乎主要與基線AHV低於劑量有關。
在2023年第四季度的最終分析中，目前的最佳劑量似乎為1.6 mg/kg/天。
關於 Lumos Phar
Lumos Pharma, Inc. 是一家臨牀階段的生物製藥公司，專注於罕見病療法的開發和商業化。Lumos Pharma成立並由一支在罕見病藥物開發方面具有長期經驗的管理團隊領導。Lumos Pharma 的主要候選治療方法是 LUM-201，一種口服生長激素刺激小分子，目前正在多項治療特發性兒科生長激素缺乏症 (ipGHD) 的 2 期臨牀試驗中進行評估：劑量發現 oraGrowth210 試驗；PK/PD 機制 oraGrowth212 試驗；以及一項轉換試驗，即 Oragrowth213 試驗。如果獲得美國食品藥品管理局的批准，LUM-201 將為重組生長激素注射提供口服替代方案，否則重組生長激素注射劑可以忍受多年的治療。LUM-201 已在美國和歐盟獲得孤兒藥稱號。欲瞭解更多信息，請訪問 https://lumos-pharma.com/。
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