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vestup2022-01-012022-12-310000882796bcrx：基於績效的限制股票單位成員bcrx：激勵計劃成員US-GAAP：基於股份的薪酬獎勵TrancheOne會員2022-01-012022-01-310000882796bcrx：基於績效的限制股票單位成員bcrx：激勵計劃成員bcrx：在獲得全部權益的會員之前，每年返還25％2022-01-012022-01-310000882796US-GAAP：員工股權會員bcrx：三十六等額按月分期付款會員bcrx：非僱員董事會成員bcrx：激勵計劃成員2023-01-012023-03-310000882796US-GAAP：員工股權會員bcrx：非僱員董事會成員2023-01-012023-03-310000882796bcrx：基於績效的限制股票單位成員bcrx：激勵計劃成員2022-01-012022-01-310000882796US-GAAP：員工股權會員bcrx：激勵計劃成員SRT: 最大成員2023-01-012023-03-310000882796bcrx：激勵計劃成員2022-12-310000882796bcrx：激勵計劃成員2023-03-310000882796US-GAAP：員工股權會員bcrx：激勵計劃成員2023-01-012023-03-310000882796US-GAAP：員工股權會員bcrx：激勵計劃成員2022-01-012022-03-310000882796US-GAAP：限制性股票單位 RSU 成員bcrx：激勵計劃成員2023-01-012023-03-310000882796US-GAAP：限制性股票單位 RSU 成員bcrx：激勵計劃成員2022-01-012022-03-310000882796bcrx：誘導計劃成員bcrx：在獲得全部權益的會員之前，每年返還25％2023-01-012023-03-310000882796bcrx：誘導計劃成員2022-12-310000882796bcrx：誘導計劃成員2023-03-310000882796US-GAAP：限制性股票單位 RSU 成員bcrx：誘導計劃成員2023-01-012023-03-310000882796US-GAAP：限制性股票單位 RSU 成員bcrx：誘導計劃成員2022-01-012022-03-310000882796bcrx：誘導計劃成員US-GAAP：員工股權會員2023-01-012023-03-310000882796bcrx：激勵計劃和激勵計劃成員2023-01-012023-03-310000882796bcrx：激勵計劃和激勵計劃成員2022-01-012022-03-310000882796bcrx：員工股票購買計劃成員2023-03-310000882796bcrx: 鳥井製藥 Commber2019-11-052019-11-050000882796bcrx: 鳥井製藥 Commber2019-11-050000882796bcrx: 鳥井製藥 CommberSRT: 最低成員2019-11-050000882796bcrx: 鳥井製藥 CommberSRT: 最大成員2019-11-050000882796BCRX：美國衞生與公共服務部成員bcrx：Rapivab 會員2023-01-012023-03-31bcrx: 劑量0000882796BCRX：美國衞生與公共服務部成員2023-01-012023-03-310000882796bcrx：PharmakonAdvisorsLP 會員US-GAAP：後續活動成員2023-04-170000882796bcrx：PharmakonAdvisorsLP 會員US-GAAP：後續活動成員2023-04-172023-04-170000882796bcrx：PharmakonAdvisorsLP 會員US-GAAP：後續活動成員US-GAAP：隔夜指數互換率成員的擔保隔夜融資利率2023-04-172023-07-170000882796SRT: 最低成員bcrx：PharmakonAdvisorsLP 會員US-GAAP：後續活動成員US-GAAP：隔夜指數互換率成員的擔保隔夜融資利率2023-04-170000882796SRT: 最低成員bcrx：PharmakonAdvisorsLP 會員US-GAAP：後續活動成員US-GAAP：隔夜指數互換率成員的擔保隔夜融資利率2023-04-172023-07-170000882796SRT: 最大成員bcrx：PharmakonAdvisorsLP 會員US-GAAP：後續活動成員US-GAAP：隔夜指數互換率成員的擔保隔夜融資利率2023-04-172023-07-17 美國
證券交易委員會
華盛頓特區 20549
表單 10-Q
x根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的季度報告
在截至的季度期間 2023年3月31日
要麼
o根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的過渡報告
在從 ______________________ 到 ____________________ 的過渡期內
委員會檔案編號 000-23186
BIOCRYST 製藥有限公司
（註冊人的確切姓名如其章程所示）
| | | | | |
| 特拉華 | 62-1413174 |
| （州或其他司法管轄區 | （美國國税局僱主 |
| 公司或組織） | 證件號） |
| |
| 4505 英皇大道，200 號套房 | |
達勒姆, 北卡羅來納 | 27703 |
| （主要行政辦公室地址） | （郵政編碼） |
+1-919-859-1302
（註冊人的電話號碼，包括區號）
根據該法第12（b）條註冊的證券：
| | | | | | | | |
| 每個班級的標題 | 交易品種 | 註冊的每個交易所的名稱 |
| 普通股 | BCRX | 納斯達克全球精選市場 |
用勾號指明註冊人 (1) 是否在過去 12 個月內（或在要求註冊人提交此類報告的較短時間內）提交了 1934 年《證券交易法》第 13 條或第 15 (d) 條要求提交的所有報告，以及 (2) 在過去的 90 天內是否受到此類申報要求的約束。 是的x沒有 o
用複選標記表明註冊人是否在過去 12 個月內（或者在要求註冊人提交此類文件的較短時間內）以電子方式提交了根據第 S-T 法規（本章第 232.405 節）第 405 條要求提交的所有交互式數據文件。 是的x沒有 o
用複選標記指明註冊人是大型加速申報人、加速申報人、非加速申報人、小型申報公司還是新興成長型公司。參見《交易法》第12b-2條中 “大型加速申報人”、“加速申報公司”、“小型申報公司” 和 “新興成長型公司” 的定義。
| | | | | | | | | | | |
| 大型加速過濾器 | x | 加速過濾器 | o |
| 非加速過濾器 | o | 規模較小的申報公司 | o |
| | | 新興成長型公司 | o |
如果是新興成長型公司，請用複選標記表明註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易法》第13（a）條規定的任何新的或修訂後的財務會計準則。 o
用複選標記表明註冊人是否為空殼公司（定義見《交易法》第12b-2條）。是的 o沒有 x
截至2023年4月28日，註冊人已發行面值0.01美元的普通股數量為 188,934,787.
BIOCRYST 製藥有限公司
索引
| | | | | |
| 頁號 |
| |
關於前瞻性陳述的警示説明 | i |
風險因素摘要 | ii |
第一部分財務信息 | 1 |
第 1 項。財務報表： | 1 |
合併資產負債表——2023年3月31日和2022年12月31日 | 1 |
綜合虧損表——截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月 | 2 |
合併現金流量表——截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月 | 3 |
合併股東赤字表——截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月 | 4 |
合併財務報表附註 | 5 |
第 2 項。管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析 | 26 |
第 3 項。關於市場風險的定量和定性披露 | 36 |
第 4 項。控制和程序 | 37 |
第二部分。其他信息 | 39 |
第 1A 項。風險因素 | 39 |
第 6 項。展品 | 65 |
簽名 | 66 |
| |
EX-31.1 | |
EX-31.2 | |
前 32.1 | |
EX-32.2 | |
除非另有説明, 否則在本報告中使用時, “我們，” “我們的，” “我們，”這 “公司，”和 “BioCryst”指 BioCryst Pharmicals, Inc. 及其子公司（如適用）。
關於前瞻性陳述的警示説明
本10-Q表季度報告（本 “報告”）包括經修訂的1934年《證券交易法》（“交易法”）第21E條所指的前瞻性陳述，這些陳述受第21E條中創建的 “安全港” 的約束。特別是，關於我們對未來事件或業績的預期、信念、計劃、目標或假設的陳述以引用方式包含或納入本報告。除歷史事實陳述外，此處包含的所有陳述均為前瞻性陳述。這些前瞻性陳述通常可以通過使用諸如 “可能”、“將”、“打算”、“計劃”、“相信”、“預期”、“預期”、“估計”、“預測”、“潛力” 等詞語或類似表達方式來識別。描述我們未來計劃、戰略、意圖、預期、目標、目標或前景的陳述也是前瞻性陳述。包含這些前瞻性陳述的討論主要包含在本報告的 “風險因素” 和 “管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析” 部分，以及我們在向美國證券交易委員會（“SEC”）提交的文件中對這些部分所做的任何修正中。這些前瞻性陳述包括但不限於有關以下內容的陳述：
•我們的產品和候選產品的臨牀前開發、臨牀開發、商業化或上市後研究，包括 ORLADEYO®（berotralstat）、BCX10013、peramivir 和早期發現計劃，以及我們在這方面的計劃；
•我們在美國和其他地方將 ORLADEYO 商業化的時機和成功情況，以及對 ORLADEYO 商業市場的預期；
•政府對我們的產品和候選產品下達庫存訂單的可能性，包括下達任何美國政府庫存訂單的時間或可能性以及我們執行任何此類訂單的能力；
•我們與美國衞生與公共服務部生物醫學高級研究與發展局（“BARDA/HHS”）和HHS下屬的國家過敏和傳染病研究所（“NIAID/HHS”）簽訂的開發加利西韋的合同到期或到期；
•額外的監管批准或里程碑、特許權使用費或我們或我們的合作伙伴銷售我們產品的利潤；
•我們的商業模式、業務戰略計劃、產品、候選產品和技術的實施；
•我們建立和維護對我們的產品和候選產品的合作或對外許可權的能力；
•我們合作的計劃、計劃、進展和潛在成功，包括與日本ORLADEYO的鳥居製藥株式會社（“Torii”）以及與鹽野義製藥株式會社（“Shionogi”）和綠十字公司（“綠十字”）在其領土內合作的培拉米韋；
•我們和我們的子公司擔保人履行Pharmakon貸款協議（定義見下文）規定的義務以及遵守管理我們債務義務的協議中規定的契約的能力；
•我們能夠為涵蓋我們的產品、候選產品和技術的知識產權建立和維持的保護範圍；
•我們在不侵犯他人知識產權的情況下經營業務的能力；
•我們的收入、支出、資本需求、年度現金利用率以及我們對額外融資的需求的估計；
•監管文件或監管協議、延期、批准和其他決定的時間或可能性；
•我們管理流動性需求的能力，包括我們籌集額外資金、為我們的運營提供資金或償還我們的追索權債務的能力；
•我們的財務業績；以及
•有競爭力的公司、技術和我們的行業。
我們的任何前瞻性陳述都基於我們當前對未來事件或業績的預期。儘管我們認為這些預期是合理的，但前瞻性陳述本質上會受到已知和未知的風險和不確定性的影響，其中許多是我們無法控制的。出於各種原因，實際結果可能與這些前瞻性陳述所暗示或暗示的結果存在重大差異，包括本報告第二部分第1A項 “風險因素” 標題下討論的結果，其中一些摘要見下文 “風險因素摘要”。任何前瞻性陳述均受這些風險和其他風險、不確定性以及與我們的運營、經營業績、行業和未來增長有關的假設的影響。鑑於這些風險和不確定性，提醒您不要過分依賴我們的前瞻性陳述。本報告中包含的前瞻性陳述僅截至本報告發布之日作出。除非美國聯邦證券法可能要求，否則我們不承擔更新任何此類陳述或公開發布任何前瞻性陳述修訂結果以反映未來事件或事態發展的義務，具體而言，拒絕承擔任何義務。
風險因素摘要
對公司的投資涉及風險。在對公司做出投資決定之前，您應仔細閲讀整份報告，並考慮本報告第二部分第1A項 “風險因素” 部分中討論的不確定性和風險，這些不確定性和風險以及我們向美國證券交易委員會提交的其他文件中包含的其他信息，這些不確定性和風險可能會對我們的業務、財務狀況或經營業績產生不利影響。下文概述了使公司投資具有投機性或風險性的主要因素。
•持續的新型冠狀病毒（“COVID-19”）疫情可能會給我們業務的各個方面帶來挑戰，包括但不限於我們和合作夥伴的發展、監管流程和供應鏈方面的延遲、停工、困難和支出增加，對我們進入資本或信貸市場為運營融資的能力產生負面影響，或者加劇下文或第二部分第1A項 “風險因素” 部分中描述的許多風險這份報告的。
•自成立以來，我們已經蒙受了損失，預計將繼續蒙受損失，並且可能永遠無法盈利。
•將來我們可能需要籌集更多資金。如果我們無法在需要時籌集資金，我們可能需要調整運營。
•我們的成功取決於我們能否管理候選產品渠道，推動候選產品進入開發的各個階段，尤其是臨牀試驗過程，以及獲得和維持監管部門對候選產品的商業銷售的批准。開發過程和相關的監管流程複雜且不確定，可能漫長而昂貴，除其他外，需要表明我們的產品和候選產品是安全有效的。例如，適用的監管機構可以拒絕批准我們的候選產品或對其施加限制或警告，要求我們進行更多研究或採用與計劃開發戰略不同的研究設計，暫停或終止我們的臨牀試驗，撤回對我們產品的批准，或者採取其他可能對我們計劃中的開發和商業化戰略的成本、時間和成功產生重大影響的行動。
•在候選產品開發的許多重要階段以及某些產品和候選產品的商業化過程中，我們嚴重依賴第三方，包括開發合作伙伴、承包商、合同研究組織以及第三方供應商、製造商和分銷商。我們未能建立和維持這些關係，任何此類第三方未能履行與我們的協議規定的義務，或者此類關係未能達到我們的預期，都可能對我們的業務、財務狀況和經營業績產生重大不利影響。
•如果我們未能在需要時獲得額外的融資或可接受的合作安排，我們可能無法完成產品和候選產品的開發和商業化或繼續運營。
•如果任何經批准的產品的效果低於預期，造成不良副作用，這些副作用要麼先前未被發現，要麼比預期嚴重，或者未能獲得醫生、患者、第三方付款人、衞生當局和其他人的市場認可，則其商業可行性可能會受到損害。
•無法保證我們或我們的合作伙伴為我們的產品或技術所做的商業化努力、方法和戰略會取得成功，而且我們未來的創收也不確定。
•我們已經擴大了我們的開發和監管能力，並可能繼續擴大我們的開發和監管能力，並正在實施銷售、營銷和分銷能力，因此，我們可能會在管理增長時遇到困難，這可能會擾亂我們的運營。
•我們面臨着激烈的競爭，如果我們無法有效競爭，對我們產品的需求可能會減少。此外，其他人的開發可能會使我們的產品、候選產品或技術過時或失去競爭力。
•我們受與我們的產品和候選產品相關的各種法律法規的約束，如果我們或我們的員工、顧問或合作伙伴不遵守這些法律法規，我們可能會面臨嚴厲處罰，我們的聲譽可能會受到損害。此外，我們和我們的合作伙伴可能會受到新的立法、監管提案和醫療保健支付方舉措的約束，這可能會增加我們的合規成本，並對我們或我們的合作伙伴推銷我們的產品、開發候選產品、獲得合作者和籌集資金的能力產生不利影響。
•如果我們未能充分保護或執行我們的知識產權，這些權利的價值就會降低。保護或執行我們的專利、合作伙伴的專利或我們的其他知識產權的法律程序可能昂貴、耗時且不成功。如果我們未能確保他人的專利權，這可能會對我們的業務產生不利影響。
•如果使用或濫用我們的產品或候選產品導致人身傷害或死亡，並且我們的產品責任保險可能不足，我們將面臨固有的責任風險。
•如果我們未能達到里程碑或支付年度最低付款或以其他方式違反許可協議規定的義務，我們的許可方可能會終止我們與他們的協議和/或尋求其他補救措施。
•Pharmakon貸款協議包含限制我們業務運營靈活性的條件和限制。如果發生預付款事件或違約事件，包括對我們的重大不利變化，這可能會對我們的業務產生重大不利影響，則我們可能需要提前償還或償還Pharmakon貸款協議規定的未償債務。
•業務的國際擴張使我們面臨商業、法律、監管、政治、運營、財務和經濟風險。例如，我們實際或被認為未能遵守歐洲政府法律法規以及與隱私、數據保護和信息安全相關的其他義務可能會損害我們的業務。此外，英國退出歐盟可能導致監管和法律複雜性增加，這可能會使我們在歐洲開展業務變得更加困難，並在確保我們的候選產品在歐洲獲得監管部門批准方面帶來更多挑戰。
•如果我們的設施遭受損壞或長時間斷電，我們的業務將受到影響。
•我們或我們的第三方供應商的信息技術系統的重大中斷或網絡安全漏洞可能會對我們的業務產生不利影響。
•我們現有的主要股東持有大量普通股，可能能夠影響重大的公司決策，這可能會與其他股東的利益相沖突。
•我們的股價一直高度波動，並將繼續保持高度波動，這可能導致普通股投資的價值大幅下降。
•自然災害、流行病或流行病疫情、貿易戰、武裝衝突、政治動盪或其他事件可能會中斷我們的業務或運營，或者我們現在或將來與之開展業務的合作伙伴、製造商、監管機構或第三方的業務或運營。
•不可預測和不穩定的市場和經濟狀況可能會對我們的業務、運營、臨牀開發或商業化計劃和時間表以及獲得資本的機會產生不利影響。
•我們面臨法律訴訟，這可能會損害我們的聲譽或導致其他損失或意想不到的時間和資源消耗。
•如果我們未能留住現有的關鍵人才，或者未能吸引和留住更多的關鍵人才，那麼我們的候選產品的開發、產品的商業化以及相關的業務擴張就會被推遲或停止。
第一部分財務信息
第 1 項。財務報表
BIOCRYST 製藥有限公司
合併資產負債表
（以千計）
| | | | | | | | | | | |
| 2023年3月31日 | | 2022年12月31日 |
| （未經審計） | | （注一） |
| 資產 | | | |
| 現金和現金等價物 | $ | 155,136 | | | $ | 304,767 | |
| 限制性現金 | 1,463 | | | 1,472 | |
| 投資 | 243,022 | | | 119,543 | |
| 貿易應收賬款 | 48,639 | | | 50,599 | |
| 庫存，淨額 | 27,466 | | | 27,533 | |
| 預付費用和其他流動資產 | 15,157 | | | 12,586 | |
| 流動資產總額 | 490,883 | | | 516,500 | |
| 財產和設備，淨額 | 8,376 | | | 8,617 | |
| 長期投資 | 3,432 | | | 18,077 | |
| 其他資產 | 7,046 | | | 6,806 | |
| 總資產 | $ | 509,737 | | | $ | 550,000 | |
| | | |
| 負債和股東赤字 | | | |
| 應付賬款 | $ | 6,254 | | | $ | 14,356 | |
| 應計費用 | 75,212 | | | 87,565 | |
| 遞延收入 | 1,200 | | | 1,224 | |
| 租賃融資義務 | 2,491 | | | 2,369 | |
| 流動負債總額 | 85,157 | | | 105,514 | |
| 租賃融資義務 | 5,934 | | | 5,804 | |
| 特許權使用費融資義務 | 514,411 | | | 501,655 | |
| 有擔保定期貸款 | 232,522 | | | 231,624 | |
| 股東權益： | | | |
優先股，$0.01面值；授權股份- 5,000; 不已發行和流通股份 | — | | | — | |
普通股，$0.01面值；授權股份- 450,000; 已發行和流通股票 — 188,883截至2023年3月31日，以及 187,906截至2022年12月31日 | 1,889 | | | 1,879 | |
| 額外的實收資本 | 1,177,192 | | | 1,158,118 | |
| 累計其他綜合收益 | 585 | | | 26 | |
| 累計赤字 | (1,507,953) | | | (1,454,620) | |
| 股東赤字總額 | (328,287) | | | (294,597) | |
| 負債總額和股東赤字 | $ | 509,737 | | | $ | 550,000 | |
見合併財務報表附註。
BIOCRYST 製藥有限公司
綜合損失合併報表
（以千計，未經審計的每股數據除外）
| | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至3月31日的三個月 | | |
| 2023 | | 2022 | | | | |
| 收入 | $ | 68,778 | | | $ | 49,923 | | | | | |
| 費用： | | | | | | | |
| 產品銷售成本 | 931 | | | 236 | | | | | |
| 研究和開發 | 48,388 | | | 65,360 | | | | | |
| 銷售、一般和管理 | 47,867 | | | 34,282 | | | | | |
| 特許權使用費 | 7 | | | 2 | | | | | |
| 運營費用總額 | 97,193 | | | 99,880 | | | | | |
| 運營損失 | (28,415) | | | (49,957) | | | | | |
| 利息和其他收入 | 3,378 | | | 54 | | | | | |
| 利息支出 | (27,396) | | | (23,837) | | | | | |
| 外匯虧損，淨額 | (229) | | | (177) | | | | | |
| 所得税前虧損 | (52,662) | | | (73,917) | | | | | |
| 所得税支出 | 671 | | | 279 | | | | | |
| 淨虧損 | $ | (53,333) | | | $ | (74,196) | | | | | |
| 外幣折算調整 | 59 | | | 78 | | | | | |
| 可供出售投資的未實現收益（虧損） | 500 | | | (69) | | | | | |
| 綜合損失 | $ | (52,774) | | | $ | (74,187) | | | | | |
| | | | | | | |
| 普通股每股基本虧損和攤薄後淨虧損 | $ | (0.28) | | | $ | (0.40) | | | | | |
| 加權平均已發行股數 | 188,509 | | | 184,898 | | | | | |
| | | | | | | |
見合併財務報表附註。
BIOCRYST 製藥有限公司
合併現金流量表
（以千計，未經審計）
| | | | | | | | | | | |
| 截至3月31日的三個月 |
| 2023 | | 2022 |
| 來自經營活動的現金流： | | | |
| 淨虧損 | $ | (53,333) | | | $ | (74,196) | |
| 為使淨虧損與經營活動中使用的淨現金相一致而進行的調整： | | | |
| 折舊和攤銷 | 405 | | | 317 | |
| 庫存過時 | 236 | | | — | |
| 股票薪酬支出 | 14,007 | | | 9,601 | |
| 特許權使用費融資義務和有擔保定期貸款的非現金利息支出以及債務發行成本的攤銷 | 20,216 | | | 19,003 | |
| 攤銷投資的溢價/折扣 | (1,385) | | | 30 | |
| 運營資產和負債的變化： | | | |
| 應收款 | 2,019 | | | (7,048) | |
| 庫存 | 131 | | | (354) | |
| 預付費用和其他資產 | (2,547) | | | (2,320) | |
| 應付賬款和應計費用 | (27,226) | | | (22,908) | |
| | | |
| 遞延收入 | (35) | | | 75 | |
| 用於經營活動的淨現金 | (47,512) | | | (77,800) | |
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| 來自投資活動的現金流： | | | |
| 購置財產和設備 | (160) | | | (406) | |
| 購買投資 | (148,637) | | | (38,066) | |
| 投資的銷售和到期日 | 41,688 | | | — | |
| 用於投資活動的淨現金 | (107,109) | | | (38,472) | |
| | | |
| 來自融資活動的現金流： | | | |
| 根據股票薪酬計劃發行的普通股的淨收益 | 5,077 | | | 7,356 | |
| 融資活動提供的淨現金 | 5,077 | | | 7,356 | |
| 匯率對現金、現金等價物和限制性現金的影響 | (96) | | | 40 | |
| | | |
| 現金、現金等價物和限制性現金減少 | (149,640) | | | (108,876) | |
| 期初現金、現金等價物和限制性現金 | 306,239 | | | 507,734 | |
| 期末現金、現金等價物和限制性現金 | $ | 156,599 | | | $ | 398,858 | |
見合併財務報表附註。
BIOCRYST 製藥有限公司
股東合併報表’赤字
（以千計，未經審計）
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| 常見
股票 | | 額外
付費
資本 | | 累積的
其他
全面
收入 | | 累積的
赤字 | | 總計
股東
赤字 |
| 截至2022年12月31日的餘額 | $ | 1,879 | | | $ | 1,158,118 | | | $ | 26 | | | $ | (1,454,620) | | | $ | (294,597) | |
| 淨虧損 | — | | | — | | | — | | | (53,333) | | | (53,333) | |
| 其他綜合收入 | — | | | — | | | 559 | | | — | | | 559 | |
員工股票購買計劃銷售， 176股票，淨額 | 2 | | | 1,573 | | | — | | | — | | | 1,575 | |
行使股票期權， 801股票，淨額 | 8 | | | 3,494 | | | — | | | — | | | 3,502 | |
| 股票薪酬支出 | — | | | 14,007 | | | — | | | — | | | 14,007 | |
| 截至2023年3月31日的餘額 | $ | 1,889 | | | $ | 1,177,192 | | | $ | 585 | | | $ | (1,507,953) | | | $ | (328,287) | |
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| 常見
股票 | | 額外
付費
資本 | | 累積的
其他
全面
收入 | | 累積的
赤字 | | 總計
股東
赤字 |
| 截至2021年12月31日的餘額 | $ | 1,843 | | | $ | 1,098,498 | | | $ | 177 | | | $ | (1,207,504) | | | $ | (106,986) | |
| 淨虧損 | — | | | — | | | — | | | (74,196) | | | (74,196) | |
| 其他綜合收入 | — | | | — | | | 9 | | | — | | | 9 | |
員工股票購買計劃銷售， 115股票，淨額 | 1 | | | 1,503 | | | — | | | — | | | 1,504 | |
行使股票期權， 1,108股票，淨額 | 12 | | | 5,841 | | | — | | | — | | | 5,853 | |
| 股票薪酬支出 | — | | | 9,601 | | | — | | | — | | | 9,601 | |
| 截至2022年3月31日的餘額 | $ | 1,856 | | | $ | 1,115,443 | | | $ | 186 | | | $ | (1,281,700) | | | $ | (164,215) | |
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見合併財務報表附註。
BIOCRYST 製藥有限公司
合併財務報表附註
（以千計，每股金額除外）
（未經審計）
注意事項 1 — 重要的會計政策和風險集中
該公司
BioCryst Pharmicals, Inc.（“公司”）是一家處於商業階段的生物技術公司，致力於發現和商業化新型口服小分子藥物。該公司專注於罕見疾病的口服治療，在這些疾病中，存在大量未得到滿足的醫療需求，並且一種酶在該疾病的生物途徑中起着關鍵作用。該公司成立於1986年，1991年在特拉華州註冊成立，總部位於北卡羅來納州達勒姆。該公司整合了生物學、晶體學、藥物化學和計算機建模等學科，通過被稱為結構引導藥物設計的過程發現和開發小分子藥物。
該公司上市的產品包括用於預防遺傳性血管性水腫（“HAE”）發作的口服、每日一次的ORLADEYO® 和用於治療美國急性無併發症流感的RAPIVAB®（培拉米韋注射劑）。ORLADEYO 於 2020 年 12 月獲得美國監管部門的批准。ORLADEYO 還獲得了多個全球市場的監管批准。公司正在這些地區直接或通過分銷商將ORLADEYO商業化，但日本除外，在日本，公司的合作伙伴Torii Pharmaceutical Co., Ltd.（“Torii”）擁有為防止 HAE 攻擊而將 ORLADEYO 商業化的專有權，以換取向公司支付的某些里程碑款和特許權使用費。除了在美國獲得批准外，培拉米韋注射液還獲得了加拿大、澳大利亞、日本、臺灣和韓國的監管批准。
根據公司對收入和運營支出的預期，公司認為其截至2023年3月31日的可用財務資源將足以為其至少未來12個月的運營提供資金。該公司在其公司歷史的大部分時間裏都持續出現營業虧損，預計其2023年的支出將超過其2023年的收入。該公司預計，在收入達到足以支持持續運營的水平之前，將繼續出現營業虧損和負現金流。公司的流動性需求將在很大程度上取決於其產品的成功商業化以及未來候選產品的進展。公司定期評估為未來運營提供資金的其他機會，包括：（1）向其某些產品或候選產品發放許可權，根據這些授權，公司將獲得現金里程碑補助；（2）通過股權或債務融資或其他來源（包括特許權使用費或其他貨幣化交易）籌集額外資金；（3）獲得額外的候選產品監管部門批准，這將產生收入、里程碑付款和現金流；（4）減少產品或候選產品的支出或者更多的研究和開發計劃，包括停止開發；（5）重組業務以改變其管理結構；和/或（6）確保美國政府為其計劃提供資金，包括獲得採購合同。公司未來可能通過私募交易或註冊公開發行發行證券，包括普通股、優先股、存托股、購買合同、認股權證、債務證券和單位。公司未來的流動性需求以及滿足這些需求的能力，將在很大程度上取決於其產品和候選產品的成功；其研發和商業支出的時間、範圍和規模；以及未來的關鍵發展和監管事件及其決策。
演示基礎
合併財務報表包括公司及其子公司的賬目。合併後實體之間的所有公司間交易和餘額均已從合併財務報表中刪除。
公司的合併財務報表是根據美國公認的中期財務報告會計原則（“美國公認的會計原則”）和10-Q表的説明編制的，不包括美國公認的完整財務報表所要求的所有信息和腳註。此類財務報表反映了管理層認為在所有重大方面公允列報公司合併財務狀況、經營業績和現金流所必需的所有調整。除了正常的反覆調整外，沒有其他調整。
公司已就其收入進行了某些列報變更，管理層認為這對於瞭解公司當前與主要產品相關的業務和財務業績至關重要，
ORLADEYO，包括相對於公司其他收入來源擴大ORLADEYO的國際銷售額。因此，這些合併財務報表的本附註1和 “附註2——收入” 中提供了某些分類收入信息。為了保持一致性和可比性，這些列報方式的變更已應用於上一年度的收入數額。
這些財務報表應與截至2022年12月31日止年度的財務報表以及公司2022年10-K表年度報告中包含的附註一起閲讀。中期經營業績不一定代表全年的經營業績。截至2022年12月31日的資產負債表來自公司最新的10-K表年度報告中包含的經審計的合併財務報表。
估算值的使用
根據美國公認會計原則編制財務報表要求管理層作出影響所報告的資產、負債、收入和支出金額以及或有資產和負債的相關披露的估計和假設。公司的合併財務報表對淨產品銷售額、ORLADEYO和Factor D抑制劑特許權使用費融資義務、庫存儲備、某些應計收入（主要與公司的研發費用、股票期權的估值以及淨營業虧損產生的遞延所得税資產的估值補貼有關）的計算做出了重大估計。這些估計數基於歷史經驗和其他各種假設，這些假設在當時情況下被認為是合理的，這些假設的結果構成了判斷資產和負債賬面價值的基礎，而這些資產和負債的賬面價值從其他來源看不出來。實際結果可能與這些估計有所不同。
收入確認
在截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月中，公司錄得以下收入：
| | | | | | | | | | | |
| 截至3月31日的三個月 |
| 2023 | | 2022 |
| 產品銷售額，淨額 | $ | 68,166 | | | $ | 49,546 | |
| 合作收入和其他收入 | 612 | | | 377 | |
| 總收入 | $ | 68,778 | | | $ | 49,923 | |
根據會計準則編纂（“ASC”）主題606，公司確認收入以描述向客户轉讓承諾的商品或服務，其金額反映了該實體為換取這些商品或服務而預計有權獲得的對價。為了實現這一核心原則，主題606包括了五步模型中的條款，其中包括（i）確定與客户的合同，（ii）確定合同中的履約義務，（iii）確定交易價格，（iv）將交易價格分配給履約義務，（v）在實體履行履約義務時或作為實體履行履約義務確認收入。
在合同簽訂時，公司確定每份合同中承諾的商品或服務，評估每種承諾的商品或服務是否不同，並確定哪些是履約義務。公司將履行履約義務後分配給相應履約義務的交易價格金額確認為收入。
產品銷售額，淨額
公司的主要產品銷售來源是ORLADEYO的銷售（公司於2020年12月開始向患者發貨）、向公司許可合作伙伴銷售peramivir以及根據公司採購合同向美國衞生與公共服務部（“HHS”）銷售RAPIVAB。在美國，該公司通過一家專科藥房將ORLADEYO直接運送給患者，該藥房被視為其客户。在歐盟、英國和其他地方，該公司向專業分銷商以及醫院和藥房出售ORLADEYO，這些分銷商統稱為其客户。
當客户獲得對產品的控制權時，公司就會確認銷售收入，這種控制權通常發生在交付時。對於ORLADEYO，公司將就其客户提供的某些服務向專業藥房客户支付的款項歸類為銷售、一般和管理費用，前提是所提供的此類服務與其產品的銷售不同。
ORLADEYO的銷售淨收入按淨銷售價格（交易價格）記錄，其中包括為以下各項設立準備金的可變對價的估計值：（i）預計的政府回扣，例如醫療補助和醫療保險D部分報銷，以及估計的管理式醫療回扣，（ii）預估的退款，（iii）共付補助計劃的估計成本和（iv）產品退款。這些準備金以相關銷售所得或待申領的金額為基礎，歸類為應收賬款減少額或流動負債。總體而言，這些儲備金反映了公司根據適用合同條款對其有權獲得的對價金額的最佳估計。交易價格中包含的可變對價金額可能受到限制並計入淨銷售價格，但前提是已確認的累積收入金額可能不會發生重大逆轉。最終收到的實際對價金額可能與公司的估計有所不同。如果未來的實際業績與估計值不同，公司將調整這些估計，這將影響已知此類差異期間的淨產品收入和收益。
政府和管理式醫療回扣。公司與政府機構和管理式醫療組織或統稱為第三方付款人簽訂合同，這樣 ORLADEYO 將有資格獲得此類第三方付款人的購買或部分或全部報銷。公司估算了將向第三方付款人提供的回扣，並在確認收入時從總生產總收入中扣除這些估計金額。這些儲備金記入確認收入的同一時期，導致產品收入減少並形成流動負債。公司根據 (i) 公司與這些第三方付款人簽訂的合同、(ii) 適用於政府資助計劃的政府規定的折扣、(iii) 根據估計的付款人組合進行概率加權的一系列可能結果，以及 (iv) 從公司專業藥房獲得的產品分銷信息，估算將向第三方付款人提供的回扣。
退款。退單是指某些簽約客户、藥房福利經理、保險公司和政府計劃直接從公司的專業藥房購買商品時發生的折扣。這些客户根據他們與公司的專業藥房談判的合同購買公司的產品。反過來，專業藥房向公司收回專業藥房支付的價格與簽約客户支付的談判價格之間的差額，該差額可能高於或低於專業藥房從公司購買的價格。公司根據確認收入時的估計估算了退款額並調整了總收入和應收賬款。
自費補助和患者援助計劃。擁有商業保險並符合某些資格要求的患者可以獲得自費補助。根據計劃條款和從專業藥房收到的共付補助利用率報告，公司能夠估算共付補助金額，這些金額記錄在確認相關收入的同一時期，從而減少產品收入。該公司還提供一項患者援助計劃，該計劃在有限的時間內提供免費藥品，以建立患者的保險範圍。根據專業藥房提供的患者援助計劃利用率報告，公司記錄了所提供產品的總收入，並全面減少了免費藥物折扣的收入金額。
產品退貨。除非產品損壞或有缺陷，否則公司不向其客户提供合同退貨權。患者不接受專業藥房運送的藥品反映為銷售額最初記錄期間的銷售逆轉。估計患者不接受的準備金記作相關收入確認期內收入的減少以及應收賬款的減少。不接受率的估計基於專業藥房提供的定量信息。
合作收入和其他收入
公司與許多第三方簽訂了合作和許可協議，並與某些政府實體簽訂了研發協議。公司從這些合作和其他研發安排中獲得的主要收入來源是許可、服務和特許權使用費收入。
當收益流程完成且公司沒有進一步的持續履約義務或公司已完成協議條款規定的績效義務時，許可費、特許權使用費、里程碑付款和研發費的收入將確認為收入。
對涉及履行多項履約義務的安排進行初步評估，以確定公司授予的知識產權許可是否代表不同的履約義務。如果確定它們是不同的，則將預先確認知識產權許可證的價值，而研究和開發服務費將在履行履約義務時予以確認。用於履行義務
根據所提供的服務，公司使用輸入法來衡量進展，該輸入法基於其為履行履約義務所花費的努力或成本相對於估計的總工作量或成本。在每個報告期都要評估可變對價，以確定其未來是否不會出現重大逆轉，因此應在合同開始時將其納入交易價格。如果合同包括固定或最低金額的研發支持，則這也將包含在交易價格中。合作變更，例如延長研究期限或增加現有協議所涵蓋的目標或技術數量，將評估這些變更是否代表修改或應作為新合同核算。對於具有多項履約義務的合同，收入將根據其相對獨立的銷售價格分配給每項履約義務。獨立銷售價格基於公司單獨銷售產品或服務的可觀察價格。如果無法直接觀察到獨立銷售價格，則公司使用調整後的市場評估方法或預期成本加利潤方法估算獨立銷售價格，代表公司認為市場願意為產品或服務支付的金額。分析安排以確定績效義務需要運用判斷力，每項義務都可能是提供服務的義務、使用資產的權利或許可或其他履約義務。
如果 (i) 里程碑本質上是實質性的，並且在協議開始時不可能實現里程碑，並且 (ii) 公司有權獲得付款，則在實現特定里程碑後，里程碑付款被確認為許可收入。在滿足這些收入確認標準之前收到的任何里程碑付款均記錄為遞延收入。
收到的與研發費用相關的直接自付費用報銷在綜合虧損表中記為收入，而不是支出減少額。根據公司與HHS生物醫學高級研究與發展局（“BARDA/HHS”）和國家過敏和傳染病研究所（“NIAID/HHS”）簽訂的合同，收入被確認為產生的可報銷的直接和間接成本。
根據公司的某些許可協議，公司根據其被許可方對受保產品的淨銷售額收取特許權使用費。特許權使用費在 (i) 隨後的銷售或使用，或 (ii) 部分或全部基於銷售或使用情況的特許權使用費已得到履行的履約義務時予以確認。
現金和現金等價物
公司通常將現金等價物視為購買時到期日為三個月或更短的商業支票賬户、存款證、貨幣市場賬户或債務工具投資中的所有現金。由於這些項目的短期性質，現金和現金等價物的賬面價值接近公允價值。
限制性現金
限制性現金 $12和 $23截至2023年3月31日和2022年12月31日，分別反映了Shionogi & Co., Ltd.（“Shionogi”）支付的特許權使用費收入，指定用於支付Pharma Senior Secureder的利息 14.0％由公司全資子公司JPR Royalty Sub LLC發行的2020年12月1日到期的票據（“Pharma票據”）。此外，限制性現金為美元1,451和 $1,449截至2023年3月31日和2022年12月31日，分別反映了公司必須維持的與伯明翰研究設施的租賃執行和擴建相關的信用證的抵押品。
投資
公司根據其投資政策投資高信用質量的投資，該政策旨在最大限度地減少損失的可能性。公司投資政策的目標是確保投資資金的安全和保存，並保持足夠的流動性以滿足現金流需求。公司將其多餘的現金存放在信用質量高的金融機構、商業公司和政府機構，以限制其信用風險敞口。根據其政策，公司能夠投資有價債務證券，其中可能包括美國政府和政府機構證券、貨幣市場和共同基金投資、存款證、市政和公司票據和債券以及商業票據等。該公司的投資政策要求其購買高質量的有價證券，個人最大到期日為 三年並要求投資組合的平均到期日不超過 12月。本公司投資的部分證券可能存在市場風險。這意味着現行利率的變化可能會導致投資本金波動。為了最大限度地降低這種風險，公司安排投資的到期日與預期的現金流需求一致，從而避免了在到期之前贖回投資的必要性
日期。因此，該公司認為其投資不會面臨重大利率風險。通常，公司的投資不是抵押品。該公司尚未從其投資中實現任何重大損失。
該公司將其所有投資歸類為可供出售。未實現的投資損益在綜合虧損中確認，除非未實現的虧損被視為非暫時性損失，在這種情況下，未實現的虧損將計入業務。每當事件或情況變化表明資產的賬面金額可能無法收回時，公司都會定期審查其投資，除非公允價值暫時跌至成本基礎以下。該公司認為，個人未實現虧損是暫時的下降，主要是由利率變動造成的。已實現的損益反映在合併綜合虧損報表中的利息和其他收入中，並使用特定的識別方法確定，交易按結算日記錄。在購買之日原始到期日超過三個月且到期日不超過三個月的投資 12自資產負債表日期起的月份被歸類為當前。到期日超過的投資 12自資產負債表日期起的幾個月被歸類為長期。截至2023年3月31日，公司認為其投資成本在所有重大方面均可收回。
貿易應收賬款
公司的大部分貿易應收賬款來自產品銷售，主要是其在美國的專業藥房客户以及歐盟、英國和其他地方的其他第三方分銷商、醫院和藥店應付的款項，其標準付款條款通常要求在30至90天內付款。
合作應收賬款記錄為應付給公司的款項，這些款項與HHS的有償研發費用以及包括Shionogi、Green Cross和Torii在內的公司合作伙伴應收的特許權使用費有關。
每月向國土安全部提交與可報銷的研發費用有關的發票。公司還有權根據基礎合同中規定的費率獲得每月間接費用補償。該公司對間接成本率的計算有待美國政府的審計。
如果公司預計在自出售之日起一年或更短的時間內收回應收賬款，則不會根據合同開始時重要融資部分的影響調整其應收賬款。
公司為客户無力付款可能造成的估計損失提供貿易應收賬款準備金。根據當前的經濟環境、對未來經濟狀況的預期、具體情況以及公司自身的歷史收款經驗，對應收賬款進行評估，以確定是否應記錄任何儲備金或備抵金。被確定為無法收回的金額從儲備金中扣除或註銷。
庫存
該公司的庫存主要與ORLADEYO有關。此外，該公司的庫存包括RAPIVAB和peramivir。
公司按成本或估計可變現淨值的較低者對其庫存進行估值。公司以先入先出（FIFO）為基礎確定庫存成本，其中包括與材料、人工、製造間接費用以及運輸和手續費相關的金額。原材料和在加工產品包括包裝和貼標籤之前的所有庫存成本，包括原材料、活性產物成分和藥品。成品包括包裝和貼有標籤的產品。
該公司的庫存有到期日。公司定期評估其庫存的賬面價值，併為任何估計的過時、短期或無法上市的庫存提供估值儲備。此外，公司的原材料和供應可能會變質。除了量化此類儲備金外，公司還確定可能需要估值準備金，這要求其做出重大判斷。在截至2023年3月31日的季度中，公司根據ORLADEYO和RAPIVAB的最新銷售預測評估了其庫存水平和相關的到期日期，並估計了這些庫存存在過時風險。因此，該公司的庫存估值準備金增加了美元236總儲備金為美元1,413截至2023年3月31日。
在據信未來的經濟效益有望得到確認之前，公司將與庫存生產相關的成本列為研發費用，這通常是在獲得監管部門的批准後才會得到確認的。經監管部門批准，公司將與庫存生產相關的後續成本資本化。
財產和設備
財產和設備按成本入賬。在資產的估計使用壽命內使用直線法計算折舊。計算機設備在使用壽命內會貶值 三年。實驗室設備、辦公設備和軟件在使用壽命內會貶值 五年。傢俱和固定裝置在使用壽命內會貶值 七年。租賃權改善按其估計使用壽命或預期租賃期限（以較短者為準）進行攤銷。
根據美國公認會計原則，當事件或情況變化表明此類資產的賬面金額可能無法收回時，公司會定期審查其財產和設備的減值。可收回性的確定基於對資產使用及其最終處置所產生的未貼現未來現金流的估計。如果預計此類現金流不足以收回資產的賬面金額，則按其估計的公允價值減記資產。待處置的財產和設備按賬面金額或公允價值減去銷售成本中較低者列報。
應計費用
公司與在正常業務過程中提供研發、製造、分銷和其他服務的第三方供應商簽訂合同協議。其中一些合同需要根據里程碑開具發票，並且服務需要很長時間才能完成。無論發票的開具時間如何，公司在確定已發生債務時，都會記錄這些合同承諾下的負債。該流程包括審查未結合同和採購訂單，與相關公司人員溝通以確定代表公司提供的服務，並在尚未向公司開具發票或以其他方式通知實際成本的情況下估算所提供的服務水平和所產生的相關費用。大多數服務提供商每月向公司開具所提供服務的欠款賬單。公司根據事實和情況在其財務報表中對截至每個資產負債表日期的應計費用進行估算，其中可能包括預期的患者入院人數、網站激活和預計項目持續時間等假設。公司定期向服務提供商確認其估算的準確性，並在必要時進行調整。估計應計費用的示例包括（i）向臨牀研究組織（“CRO”）支付的與臨牀前和毒理學研究及臨牀試驗有關的費用；（ii）向與臨牀試驗有關的調查場所支付的費用；（iii）向合同製造商支付的與生產公司的原材料、藥物物質、藥物產品和候選產品有關的費用；以及（iv）專業費用。
公司根據與代表公司進行和管理臨牀試驗的多家研究機構和CRO簽訂的合同，對所獲得的服務和所花費的努力的估計，其與臨牀試驗相關的支出。這些協議的財務條款有待談判，因合同而異，可能導致付款流量不均衡。其中一些合同下的付款取決於諸如患者成功入組和臨牀試驗里程碑的完成等因素。在累積服務費時，公司估算了將提供服務的時間段以及每個期間所花費的工作量。如果服務執行的實際時間或工作量與估計值不同，公司將相應地調整應計金額。如果公司沒有確定已開始產生的成本，或者低估或高估了這些成本的水平，則實際支出可能與此類估計有所不同。截至2023年3月31日和2022年12月31日，應計費用的賬面價值接近其短期結算後的公允價值。
產品銷售成本
產品銷售成本包括生產和分配與相應期間產品收入相關的庫存的成本，包括運費。此外，產品裝運的運費和手續費記作已發生的費用。最後，產品銷售成本還可能包括與過期或過時的庫存調整費用相關的成本。
研究和開發費用
公司的研發費用在發生時計入費用。研發費用包括與公司候選產品組合開發有關的所有直接和間接開發成本。為將來研究使用或提供的商品或服務的預付款；以及
發展活動被推遲並資本化。在交付相關貨物或提供相關服務時，此類金額被確認為費用。除其他項目外，研發費用包括人員成本，包括工資和福利、製造成本、CRO提供的臨牀、監管和毒理學服務、材料和用品，以及由各種管理和設施相關成本組成的管理費用分配，以及與已終止計劃相關的終止費和其他承諾。該公司的大部分製造、臨牀和臨牀前研究均由第三方 CRO 進行。CRO進行研究的成本由公司在合同規定的服務期內累計，並在需要時根據公司對實際提供的服務水平的持續審查對估算值進行調整。
此外，公司與第三方簽訂了許可協議，要求支付與分許可協議或維護費相關的費用。除非分許可證付款與已遞延的收入有關，否則公司將按已發生的分許可費開支，在這種情況下，費用將在相關的收入確認期內遞延並確認。公司按發生的費用支出維護費。
延期合作費用是指在收到各商業合作伙伴的對價後向公司學術合作伙伴支付的再許可費，以及因修改現有許可協議而向公司學術合作伙伴支付的其他對價。如果沒有收到公司商業合作伙伴的此類付款或修改，這些遞延費用本來不會產生，並且將根據確認的相關收入按比例計為支出。公司認為，這種會計處理方法適當地將支出與相關收入相匹配。
公司將其研發費用分為兩大類：直接支出和間接費用。直接費用包括研發人員的薪酬和外部各方進行實驗室研究、開發製造工藝和製造候選產品、進行和管理臨牀試驗的成本，以及與公司臨牀和臨牀前研究相關的其他成本。此外，直接支出包括終止和結束開發計劃所必需的成本，包括終止費和其他承諾。這些費用由現行計劃累積和跟蹤。間接費用包括實驗室用品和服務、設施費用、開發設備的折舊以及公司研發工作的其他管理費用。這些費用適用於非活躍候選產品的研究和公司的發現研究工作。
銷售、一般和管理費用
銷售、一般和管理費用主要由與銷售和營銷、財務、人力資源、法律、信息技術和其他行政人員相關的薪酬和福利組成。此外，銷售、一般和管理費用包括市場研究、營銷、廣告和法律費用，包括專利成本、許可證和其他一般和管理費用。
與 ORLADEYO 相關的廣告費用為 $4,047和 $3,984分別在截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月中。
所有與專利相關的費用在發生時均計入銷售、一般和管理費用，因為此類支出的可收回性尚不確定。
租賃
截至2023年3月31日，公司根據經營租賃租賃租賃租賃某些資產，主要包括房地產租賃、實驗室設備租賃和辦公設備租賃。公司根據亞利桑那州立大學2016-02年度核算租賃債務： 租賃（主題 842）, 它要求承租人在其資產負債表上確認大多數經營租賃的使用權資產和租賃負債.
公司的某些經營租賃提供續訂選項，續訂選項可能因租賃而異。公司合併資產負債表上的使用權資產和租賃負債代表租賃期內的付款，其中包括公司可能行使的某些房地產租賃的續訂期權。作為公司評估租賃期限的一部分，公司選擇了事後見之明的實用權宜之計，允許公司在確定延長租賃選擇的可能性時使用當前的知識和預期。某些經營租賃包括租金上漲條款，公司將其視為直線支出。初始期限為十二個月或更短的租賃的租賃費用並不大。
計算公司使用權資產和租賃負債時使用的折扣率是根據每份合同中規定的利率（如果有）或公司向貸款機構提供的抵押借款利率確定的。
公司沒有提供任何與運營租賃相關的剩餘價值擔保；因此，公司的合併資產負債表上沒有記錄相應的負債。
股票薪酬
所有基於股份的付款，包括股票期權獎勵和限制性股票單位獎勵的授予，均根據其公允價值在公司的綜合虧損表中確認。股票薪酬成本是在授予之日根據獎勵的公允價值估算的，並在獎勵的必要服務期內按直線法確認為支出。確定適當的公允價值模型和該模型的相關假設需要判斷，包括估計獎勵期限、股價波動和預期期限。公司利用Black-Scholes期權定價模型對其股票期權獎勵進行估值，並在歸屬期內以直線法確認薪酬支出。對最終將授予的基於股份的付款獎勵的估算需要判斷，如果實際業績或最新估計與公司目前的估計不同，則此類金額將在修訂期間估計值中作為累積調整記錄在內。此外，公司還擁有基於業績的未平倉股票期權和限制性股票單位，在認定 “業績” 出現之前，不確認任何薪酬支出。在確定用於期權估值的未來股價波動和沒收的估計值時，還需要做出重大的管理判斷。實際業績和未來估計值的變化可能與公司目前的估計有很大差異。
利息支出和遞延融資成本
截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月的利息支出為美元27,396和 $23,837，分別與特許權使用費融資義務（注6）和從Athyrium信貸協議（注7）中借入的有擔保定期貸款。與借款直接相關的成本已資本化，並從合併資產負債表上的相應債務負債中扣除。這些成本正在使用實際利率法按相應借款條款攤銷為利息支出。利息支出中包含的遞延融資成本的攤銷額為美元898和 $ (167）分別在截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月中。使用實際利率法時，在指定PIK利息並將其添加到借款未償本金餘額的時期，遞延債務費用和發行成本的攤銷是累積的。截至2022年12月31日的季度是Athyrium信貸協議下符合PIK利息支付資格的最後一個時期。
利息支出和特許權使用費融資義務
根據 ORLADEYO 和 BCX10013 淨銷售額的特許權使用費，特許權使用費融資義務有資格償還。利息支出是使用有效利率法在預計期限內應計的每項相關負債將得到償付。這要求公司估算協議有效期內產品銷售產生的未來特許權使用費總額。公司將利息歸入每項特許權使用費融資債務的賬面價值，並使用估算的有效利率記錄利息支出。公司會重新評估每個報告期的預期特許權使用費，並根據預期調整有效利率來考慮任何變化。在確定債務的預期還款期和發行成本攤銷期時使用的假設要求公司做出的估算值可能會影響每項負債的賬面價值以及攤銷相關發行成本的期限。預測淨銷售額的大幅增加或減少可能會對每項負債餘額、利息支出和還款期產生重大影響。
所得税
負債法用於公司的所得税核算。在這種方法下，遞延所得税資產和負債是根據財務報告與資產和負債税基之間的差異確定的，並使用已頒佈的税率和預計差異將逆轉時生效的法律進行計量。
根據美國公認會計原則，公司考慮了不確定的税收狀況。在確定公司的所得税、遞延所得税資產和負債準備金以及根據遞延所得税淨資產記錄的任何估值補貼時，需要做出重大的管理判斷。由於其使用遞延所得税資產的能力存在不確定性，公司已對幾乎所有潛在的税收資產進行了估值補貼，主要包括
某些淨營業虧損在到期前結轉。估值補貼基於對公司運營所在每個司法管轄區的應納税所得額及其遞延所得税資產可收回期限的估計。
從2021財年開始，公司開始累積美國州税和外國所得税，這是由於公司在歷史上沒有業務的美國州和外國司法管轄區的聯繫有所增加。
此外，從2022年開始，經修訂的1986年《美國國税法》（“IRC”）第174條的修正案不再允許在發生此類費用的納税年度立即扣除研發支出。取而代之的是，這些IRC第174節的開發成本現在必須資本化並在五年或十五年內攤銷，具體取決於所開展活動的地點。無論支出是在7月1日之前還是之後，新的攤銷期均從IRC第174節費用首次產生的任何應納税年度的中點開始，對於在美國開展的活動，則一直持續到第五年的中點，如果是在國外進行開發，則一直持續到第15年的中點。
每股淨虧損
每股淨虧損基於該期間已發行普通股的加權平均數。攤薄後的每股虧損等於本文所述所有時期的基本每股淨虧損，因為根據公司股權補償計劃預計將發行的未行使的股票期權、認股權證和普通股的普通等價股票具有反攤薄作用。攤薄後每股收益的計算不包括 21,641和 28,699截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月，分別是潛在普通股的股票。
累計其他綜合收益
累計其他綜合收益由累計外幣折算調整和可供出售投資的未實現損益組成，作為股東權益的單獨組成部分披露。可供出售投資的已實現損益金額從累計其他綜合收益中重新歸類，並在合併綜合虧損報表中記錄為利息和其他收益。曾經有 不已實現損益重新歸類為截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月的累計其他綜合收益。
重要客户和其他風險
重要客户
公司的主要收入和現金流來源是ORLADEYO在美國和其他全球市場的銷售，以及根據公司與國土安全部負責準備和應對的助理部長簽訂的採購合同，在2022年銷售RAPIVAB（培拉米韋注射劑）。
ORLADEYO通過與美國一家單一專業藥房的安排進行分銷，該藥房佔ORLADEYO產品淨銷售額的絕大部分。該專業藥房隨後向其客户（藥房福利經理、保險公司、政府項目和團購組織）出售ORLADEYO，並向患者分發產品。專業藥房無法或不願繼續這些分銷活動可能會對公司的業務、經營業績和財務狀況產生不利影響。
公司直接或通過分銷商在其他全球市場分銷 ORLADEYO，但日本除外，公司的合作伙伴 Torii 擁有將 ORLADEYO 商業化的專有權。
此外，該公司的藥物開發活動由有限的第三方供應商進行。如果這些供應商中有任何一家無法提供服務，這可能會嚴重影響公司完成藥物開發活動的能力。
第三方製造和分銷集中帶來的風險
該公司依靠單一來源製造商生產活性藥物成分和成品藥生產正在開發的候選產品，並依賴單一專業藥房在美國分銷經批准的藥品。任何產品的製造或分銷的延誤或中斷都可能對公司商業產品的未來採購儲備、商業收入和候選產品產生不利影響。
信用風險
在合併資產負債表上記錄的範圍內，現金等價物和投資是可能使公司面臨風險集中的金融工具。公司將多餘的現金存放在美國的主要金融機構。餘額可能超過為此類存款提供的保險金額。該公司認為，它已經制定了與多元化和到期日相關的多餘現金的投資指導方針，以維持安全和流動性。為了將利率不利變動造成的風險敞口降至最低，公司維持平均到期日約為12個月或更短的投資組合。
公司銷售ORLADEYO的應收賬款主要來自一位客户，導致信用風險集中。只有在專業藥房收到來自其客户（包括藥房福利經理、保險公司、政府項目和團購組織）的產品訂單後，公司才會向專業藥房銷售ORLADEYO。
公司從合作中獲得的大部分應收賬款應來自美國政府，因此不存在任何假設的信用風險。
最近通過的會計公告
在截至2023年3月31日的三個月中，公司沒有通過任何新的會計聲明，也沒有財務會計準則委員會發布任何新的會計聲明，也沒有發佈過公司認為對公司具有重要或潛在意義的公司截至2022年12月31日的10-K表年度報告附註1中描述的最新會計聲明。
注意事項 2 — 收入
該公司記錄了以下收入（以千計）：
| | | | | | | | | | | | | | |
| 截至3月31日的三個月 | |
| 2023 | | 2022 | | | |
| ORLADEYO： | | | | | | |
| 美國 | $ | 60,849 | | | $ | 43,935 | | | | |
| 美國以外 | 7,565 | | | 5,769 | | | | |
| Total oradeyo | 68,414 | | | 49,704 | | | | |
| 其他收入 | 364 | | | 219 | | | | |
| 總收入 | $ | 68,778 | | | $ | 49,923 | | | | |
ORLADEYO 的收入代表產品銷售、合作收入和特許權使用費的總收入。其他收入主要與公司與BARDA/HHS和NIAID/HHS簽訂的伽利得西韋開發合同以及培拉米韋注射劑（RAPIVAB/RAPIACTA/PERAMIFLU）的產品銷售和特許權使用費有關。
注意事項 3 — 投資
下表按類型彙總了公司投資的公允價值。根據美國公認會計原則，公司固定收益投資的估計公允價值在公允價值層次結構中被歸類為二級。這些估值基於可觀察到的直接和間接投入, 主要是相似但不相同的報價,
活躍市場中的工具或非活躍市場中相同或相似工具的報價。這些公允價值來自使用二級投入的獨立定價服務。
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 2023年3月31日 |
| 攤銷
成本 | | 應計
利息 | | 格羅斯
未實現
收益 | | 格羅斯
未實現
損失 | | 估計的
公允價值 |
| 美國政府及其機構的義務 | $ | 242,246 | | | $ | 160 | | | $ | 69 | | | $ | (585) | | | $ | 241,890 | |
| 公司債務證券 | 3,362 | | | 13 | | | — | | | (21) | | | 3,354 | |
| 存款證 | 1,224 | | | 7 | | | — | | | (21) | | | 1,210 | |
| 投資總額 | $ | 246,832 | | | $ | 180 | | | $ | 69 | | | $ | (627) | | | $ | 246,454 | |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 2022年12月31日 |
| 攤銷
成本 | | 應計
利息 | | 格羅斯
未實現
收益 | | 格羅斯
未實現
損失 | | 估計的
公允價值 |
| 美國政府及其機構的義務 | $ | 129,940 | | | $ | 427 | | | $ | — | | | $ | (996) | | | $ | 129,371 | |
| 公司債務證券 | 6,093 | | | 37 | | | — | | | (38) | | | 6,092 | |
| 存款證 | 2,163 | | | 23 | | | — | | | (29) | | | 2,157 | |
| 投資總額 | $ | 138,196 | | | $ | 487 | | | $ | — | | | $ | (1,063) | | | $ | 137,620 | |
下表彙總了公司投資截至2023年3月31日和2022年12月31日的預定到期日：
| | | | | | | | | | | |
| 2023年3月31日 | | 2022年12月31日 |
| 在一年或更短的時間內到期 | $ | 243,022 | | | $ | 119,543 | |
| 一年到兩年後成熟 | 3,432 | | | 18,077 | |
| 投資總額 | $ | 246,454 | | | $ | 137,620 | |
注意事項 4 — 貿易應收賬款
產品銷售
產品銷售應收賬款記入與ORLADEYO和RAPIVAB銷售相關的應付公司款項。截至2023年3月31日和2022年12月31日，與ORLADEYO銷售相關的應收賬款為美元47,403和 $41,508，分別地。截至2023年3月31日和2022年12月31日，與RAPIVAB銷售相關的應收賬款為美元145和 $823，分別地。 沒有儲備金或補貼金額的記錄截至2023年3月31日和2022年12月31日。
合作
來自合作的應收款如下（以千計）：
| | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 2023年3月31日 |
| 已計費 | | 未開單 | | 總計 |
| 美國衞生與公共服務部，網絡 | $ | 286 | | | $ | 284 | | | $ | 570 | |
| 合作伙伴應收的特許權使用費 | 521 | | | — | | | 521 | |
| 應收款總額 | $ | 807 | | | $ | 284 | | | $ | 1,091 | |
| | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 2022年12月31日 |
| 已計費 | | 未開單 | | 總計 |
| 美國衞生與公共服務部，網絡 | $ | 7,218 | | | $ | 284 | | | $ | 7,502 | |
| 合作伙伴應收的特許權使用費 | 741 | | | — | | | 741 | |
| 其他合作 | — | | | 25 | | | 25 | |
| 應收款總額 | $ | 7,959 | | | $ | 309 | | | $ | 8,268 | |
截至2023年3月31日和2022年12月31日，公司的儲備金均為美元437與綠十字會相關的特許權使用費有關。
注意事項 5 — 庫存
截至2023年3月31日和2022年12月31日，該公司的庫存主要與ORLADEYO有關。此外，庫存包括為公司合作伙伴生產的RAPIVAB和培拉米韋。
該公司的庫存包括以下內容（以千計）：
| | | | | | | | | | | |
| 2023年3月31日 | | 2022年12月31日 |
| 原材料 | $ | 8,869 | | | $ | 8,906 | |
| 在處理中工作 | 15,613 | | | 14,990 | |
| 成品 | 4,397 | | | 4,814 | |
| 總庫存 | $ | 28,879 | | | $ | 28,710 | |
| 儲備 | (1,413) | | | (1,177) | |
| 庫存總額，淨額 | $ | 27,466 | | | $ | 27,533 | |
注意事項 6 — 特許權使用費獲利
ORLADEYO 和 D 因子抑制劑
2020年12月7日，公司與RPI 2019年中級金融信託基金（“RPI”）簽訂了購買和銷售協議（“2020 年零售物價指數特許權使用費購買協議”），根據該協議，公司向RPI出售了以美元收購價從公司獲得某些特許權使用費的權利125,000現金（“2020年零售物價指數特許權使用費銷售”）。根據2020年零售物價指數特許權使用費購買協議，RPI有權就ORLADEYO在美國和某些主要歐洲市場（統稱為 “主要地區”）以及公司直接或通過分銷商（統稱為 “直銷”）銷售ORLADEYO的其他市場（統稱為 “直銷”）的淨產品銷售額獲得基於銷售的分級特許權使用費，金額等於：（i） 8.75年淨銷售額不超過35萬美元時佔ORLADEYO年淨銷售總額的百分比以及 (ii) 2.75年淨銷售額在35萬至55萬美元之間，佔年淨銷售額的百分比。 沒有年度直接銷售額超過55萬美元時，應支付特許權使用費。
根據2020年零售物價指數特許權使用費購買協議，RPI還有權獲得關鍵地區（“其他市場”）以外的ORLADEYO再許可收入或被許可人的淨銷售額的分級收入分成，等於：（i） 20公司收到的用於ORLADEYO在其他市場的預付許可費和開發里程碑的收益的百分比；(ii) 20其他市場年淨銷售額不超過15萬美元所得收益的百分比；以及（iii） 10公司在其他市場的年淨銷售額在15萬至23萬美元之間獲得的收益的百分比。 沒有特許權使用費應在其他市場的年淨銷售額超過23萬美元時支付。
2021 年 11 月 19 日，公司與 RPI 簽訂了 (i) 一份購買和銷售協議（“2021 年 RPI 特許權使用費購買協議”，以及 2020 年 RPI 特許權使用費購買協議，即 “RPI 特許權使用費購買協議”），根據該協議，公司向 RPI 出售了以美元購買價從公司獲得某些特許權使用費的權利150,000以現金，以及 (ii) 與OMERS Capital Markets（“OMERS”）的子公司OCM IP Healthcare Holdings Limited簽訂的購買和銷售協議（“OMERS特許權使用費購買協議”，合計為RPI特許權使用費購買協議，即 “特許權使用費購買協議”），根據該協議，公司向OMERS出售了從公司獲得某些特許權使用費的權利，收購價為15萬美元的現金。
根據2021年零售物價指數特許權使用費購買協議，RPI有權獲得基於銷售的分級特許權使用費，金額等於：（i） 0.75年淨銷售額不超過35萬美元時佔ORLADEYO年淨銷售總額的百分比以及 (ii) 1.75佔ORLADEYO年淨銷售額的百分比，年淨銷售額在35萬至55萬美元之間。 沒有超過55萬美元的直接銷售需要支付特許權使用費。RPI還有權獲得ORLADEYO分級許可收入或被許可人在其他市場的淨銷售額的分級收入份額，金額等於 3.0公司在其他市場年淨銷售額不超過15萬美元時獲得的收益的百分比，以及（iii） 2.0公司在其他市場的年淨銷售額在15萬至23萬美元之間獲得的收益的百分比。 沒有特許權使用費應在其他市場的年淨銷售額超過23萬美元時支付。
根據 2021 年 RPI 特許權使用費購買協議，RPI 還有權從 BCX10013 產品淨銷售額中獲得基於銷售的分級特許權使用費，金額等於：(i) 3.0佔全球總年淨銷售額的百分比不超過1,500,000美元；(ii) 2.0佔全球年總淨銷售額的百分比介於150萬美元至300萬美元之間。 沒有特許權使用費應在年淨銷售額超過美元時支付3,000,000。RPI還有權獲得最高等級利潤分成金額 3.0來自某些其他市場的某些其他允許銷售額的百分比。
2021 年 RPI 特許權使用費購買協議下應支付的特許權使用費是在 2020 年 RPI 特許權使用費購買協議下應支付給 RPI 的特許權使用費之外的額外費用。
根據OMERS的特許權使用費購買協議，從2023年10月1日開始的日曆季度開始，OMERS將有權獲得基於銷售的分級直銷特許權使用費，金額等於：(i) 7.5年淨銷售額不超過35萬美元時佔ORLADEYO年淨銷售總額的百分比以及 (ii) 6.0年淨銷售額在35萬至55萬美元之間，佔ORLADEYO年淨銷售額的百分比（ 不年度直接銷售額超過55萬美元時應支付的特許權使用費）（“A制度特許權使用費率”）。如果2023日曆年的年度直接銷售達到OMERS特許權使用費購買協議中規定的指定金額，則在自2024年1月1日或之後開始的每個日曆季度中，OMERS將有權獲得A制度的特許權使用費率。如果2023日曆年的年度直接銷售額低於規定金額，OMERS將有權獲得基於銷售的分級直銷特許權使用費，金額等於：(i) 10.0年淨銷售額不超過35萬美元時佔ORLADEYO年淨銷售總額的百分比以及 (ii) 3.0年淨銷售額在35萬至55萬美元之間，佔ORLADEYO年淨銷售額的百分比（ 不年度直接銷售額超過55萬美元時應支付的特許權使用費）（“B制度特許權使用費率”）。
根據OMERS特許權使用費購買協議，OMERS還有權獲得ORLADEYO再許可收入或被許可人在其他市場的淨銷售額的分級收入分成，金額等於：(i) 20.0公司收到的用於ORLADEYO在其他市場的預付許可費和開發里程碑的收益的百分比，（ii） 20.0公司在其他市場年淨銷售額不超過15萬美元時獲得的收益的百分比，以及（iii） 10.0公司在其他市場的年淨銷售額在15萬至23萬美元之間獲得的收益的百分比。 沒有特許權使用費應在其他市場的年淨銷售額超過23萬美元時支付。OMERS還有權獲得不超過以下金額的利潤分成 10來自某些其他市場的某些其他允許銷售額的百分比。
根據2020年零售物價指數特許權使用費購買協議，在任何國家首次商業銷售ORLADEYO後，公司必須在每個日曆季度支付欠RPI的款項的特許權使用費。根據2021年零售物價指數特許權使用費購買協議，公司必須就自2021年10月1日起及之後的每個日曆季度的淨銷售額或再許可收入向RPI付款。根據OMERS特許權使用費購買協議，自2023年10月1日起及之後，公司必須根據每個日曆季度的淨銷售額或再許可收入向OMERS付款。在OMERS實際收到的付款總額等於任一之日OMERS將不再有權獲得任何付款 142.5% 或 155.0$的百分比150,000購買價格，取決於 2023 日曆年的銷售水平。
此處將每份特許權使用費購買協議所設想的交易稱為 “特許權使用費銷售”。
根據特許權使用費購買協議，公司已同意明確和否定承諾，包括關於公司定期向RPI和OMERS報告信息的契約、對根據特許權使用費購買協議支付的特許權使用費進行第三方審計以及限制公司或其任何子公司承擔除某些特許權使用費銷售以外的債務的能力以及根據Athyrium信貸協議條款允許承擔的債務（定義見附註7）此處）包括其還款和終止2023年4月17日或之後的公司與作為貸款人的BioPharma Credit Investments V（Master）LP和BPCR有限合夥企業以及作為貸款人抵押代理的BioPharma Credit PLC簽訂的貸款協議（“Pharmakon貸款協議”）（視情況而定）。有關Athyrium信貸協議和Pharmakon貸款協議的更多細節，分別請參閲附註7和附註12。特許權使用費購買協議對特許權使用費購買協議的能力的限制
在特許權使用費購買協議中的某些特定里程碑實現後，公司或其任何承擔債務的子公司將被取消。
根據特許權使用費購買協議獲得的現金對價記錄在公司合併資產負債表上的 “特許權使用費融資義務” 中。交易時特許權使用費融資義務的公允價值基於公司對預計在安排有效期內將向交易對手支付的未來特許權使用費的估計。隨後，公司使用實際利率法按賬面價值記錄債務。為了攤銷特許權使用費融資債務，公司利用預期的方法估算了公司在安排有效期內向交易對手支付的未來特許權使用費。在前瞻性方法下，新的有效利率是根據修訂後的剩餘現金流估計值確定的。新利率是折現率，它將修訂後的剩餘現金流估計值的現值等同於債務的賬面金額，它將用於確認剩餘期限的利息支出。公司結合內部預測和外部來源的預測，定期評估預期的特許權使用費支付的金額和時間。未來產品淨銷售額（以及由此產生的特許權使用費）的估計基於關鍵假設，包括人口、滲透率、成功概率和銷售價格等。如果此類付款大於或小於公司的初步估計，或者此類付款的時間與其最初的估計存在重大差異，則公司將前瞻性地調整特許權使用費融資義務的攤銷和有效利率。
在截至2023年3月31日的三個月中，根據公司對其研發計劃和ORLADEYO銷售的最新預測，對RPI特許權使用費購買協議規定的預期特許權使用費的金額和時間沒有重大影響。
下表顯示了截至2023年3月31日的特許權使用費融資債務賬户內的活動（以千計）以及有效利率：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 2020 年零售物價指數
特許權使用費
協議 | | 2021 零售物價指數
特許權使用費
協議 | | 一代人
特許權使用費
協議 | | 總計 |
| 截至2022年12月31日的餘額 | $ | 164,981 | | | $ | 173,651 | | | $ | 163,023 | | | $ | 501,655 | |
| 遞延融資成本 | — | | | — | | | — | | | — | |
| 特許權使用費融資義務的非現金利息支出 | 9,309 | | | 5,680 | | | 4,329 | | | 19,318 | |
| 已付和應付的特許權使用費收入 | (6,038) | | | (524) | | | — | | | (6,562) | |
| 截至2023年3月31日的餘額 | $ | 168,252 | | | $ | 178,807 | | | $ | 167,352 | | | $ | 514,411 | |
| | | | | | | |
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| 有效利率 | 22.4 | % | | 13.1 | % | | 10.6 | % | | |
根據相應的指導方針，特許權使用費融資義務負債和相關的遞延發行成本在安排期限內使用實際利率法進行攤銷。
在簽訂2021年RPI特許權使用費購買協議的同時，公司與RPI簽訂了普通股購買協議（“普通股購買協議”），根據該協議，公司以$的溢價向RPI出售普通股4,269。這筆保費已遞延，在適用安排期限內使用實際利息法通過利息支出進行攤銷。有關普通股銷售溢價的更多詳細信息，請參閲附註9。
注意事項 7 — 債務
信貸協議
2020 年 12 月 7 日，公司簽訂了 $200,000與作為貸款人和貸款人行政代理人的Athyrium Oportunities III Co-Invest 1 LP（“Athyrium”）簽訂的信貸協議（“Athyrium 信貸協議”）。該公司的某些直接和間接子公司是Athyrium信貸協議的擔保人。Athyrium信貸協議規定了本金為美元的初始定期貸款125,000（“A期貸款”），公司於2020年12月7日收到，截至2023年3月31日，在公司資產負債表上記錄在 “有擔保定期貸款” 中。公司使用A期貸款的部分收益償還了美元43,298其先前向MidCap Financial Trust提供的信貸額度下的未償債務，包括應計利息。
Athyrium信貸協議還規定了兩筆額外定期貸款，由公司選擇，本金分別為美元25,000（“B期貸款”）和 $50,000（“C期貸款”，再加上A期貸款和B期貸款，統稱為 “Athyrium定期貸款”）。在實現了所有必要的基於收入的里程碑之後，公司行使了提取Athyrium信貸協議下可用的額外資金的選擇權，借入了本金為美元25,000根據B期貸款和 $50,000根據C期貸款。B期貸款和C期貸款均於2022年7月29日獲得資金，本金總額為美元75,000。B期貸款和C期貸款受Athyrium信貸協議所有條款的約束。
2021 年 11 月 19 日，公司對 Athyrium 信貸協議進行了修訂，除其他外，(i) 允許公司簽署 2021 年 RPI 特許權使用費購買協議、OMERS 特許權使用費購買協議以及其他與之相關的最終文件，並履行其在該協議下的義務；(ii) 要求公司向Athyrium支付整筆溢價加上某些費用在 Athyrium 信貸協議中規定，如果公司預付或還款，或被要求預付款，或自願或根據Athyrium信貸協議規定的強制性預付款義務（例如，使用某些資產出售的收益、某些ORLADEYO向外許可或特許權使用費貨幣化交易（不包括特許權使用費銷售）、特別收益、債務發行或公司控制權變更和特定其他事件的收益，但某些例外情況除外）償還所有當時未償還的Athyrium定期貸款 Athyrium 信貸協議中規定的某些例外情況。
Athyrium信貸協議規定在到期日之前按季度僅支付利息，未償還的Athyrium定期貸款的未償本金在到期日到期和支付。在2020年12月7日之後的前八個完整財政季度中，公司可以選擇以實物形式支付適用的利息（“PIK利息付款”），方法是將適用利息期內的全部應計利息金額資本化，再加上該期間最後一天的未付原始本金。Athyrium 定期貸款的應計利率等於三個月倫敦銀行同業拆借利率，該利率不少於 1.75% 且不超過 3.50%（“倫敦銀行同業拆借利率”），加 8.25%，或者對於支付PIK利息的每個利息期，倫敦銀行同業拆借利率加上 10.25%。截至2022年12月31日的季度是最後一個有資格獲得PIK利息支付資格的季度。
Athyrium 定期貸款的應計利息的有效利率為 11.88截至2023年3月31日的三個月中，相比之下 12.17截至2022年3月31日的三個月的百分比。
三個月的倫敦銀行同業拆借利率是 4.73% 截至2022年12月28日，即從2023年1月1日開始的三個月利息期的倫敦銀行同業拆借利率的計量日期。由於倫敦銀行同業拆借利率超過了倫敦銀行同業拆借利率的上限 3.50%， 3.50% 上限 plus 8.25%，或 11.75%，用於記錄截至2023年3月31日的三個月利息期的利息支出。
除某些例外情況外，Athyrium信貸協議將要求公司使用某些資產出售、某些ORLADEYO向外許可或特許權使用費貨幣化交易（不包括特許權使用費銷售）、特別收益、債務發行或公司控制權變更和特定其他事件的收益強制預付Athyrium定期貸款。公司本可以自願支付全部或部分預付款。預付款的保費等於 (i) 在適用的定期貸款借款日兩週年當天或之前支付的任何自願預付款和某些強制性預付款，即金額（如果有），其中 (a) (1) 102.00預付定期貸款本金的百分比加上 (2) 在定期貸款借款之日兩週年之前預付定期貸款本金的所有應計利息的現值，加上 0.50%，超過 (b) 定期貸款的預付本金；(ii) 對於在適用的定期貸款借款日期二至三週年之間支付的任何預付款， 2.00預付定期貸款本金的百分比；（iii）關於在適用定期貸款借款日期三至四週年之間支付的任何預付款， 1.00預付定期貸款本金的百分比；以及（iv）對於在適用的定期貸款借款日期四週年之後支付的任何預付款， 0.00預付定期貸款本金的百分比。在預付或償還全部或任何Athyrium定期貸款（包括到期時）後，公司有義務支付相當於以下金額的退出費 2.00已預付或已償還的Athyrium定期貸款本金的百分比。此外，每筆定期貸款都受到 1.00在相應借款日期的承諾費百分比。
Athyrium信貸協議還包含此類融資的陳述和保證以及慣常的違約事件，以及慣常的違約事件。某些慣常的負面契約限制了公司及其某些子公司授予留置權、進行投資、承擔額外債務、進行合併、收購和類似交易、處置資產、許可某些財產、分配股息、支付某些限制性付款、改變公司性質的能力
商業，與關聯公司和內部人士進行交易，預付其他債務，或進行售後回租交易，但某些例外情況除外。此外，從每個財季的最後一天（“測試日期”）開始，從C期貸款提取之後的第一個測試日期開始，公司不能允許截至該測試日期的四個財季期間ORLADEYO在美國銷售的合併淨收入低於Athyrium信貸協議（統稱為 “收入測試”）中規定的金額。如果公司在任何測試日期未能通過收入測試，則它將擁有一次性權利（“治療權”）全額償還當時未償還的C期貸款的全部金額及其所有應計和未付利息，外加預付款保費、退出費以及當時根據Athyrium信貸協議應支付的任何其他費用或金額。此外，Athyrium 信貸協議包含最低流動性契約，要求公司在適用的情況下隨時維持至少 $15,000如果僅提取了A期貸款，則為不受限制的現金和現金等價物；至少 $20,000如果已提取B期貸款但未提取C期貸款，則為不受限制的現金和現金等價物；以及至少 $15,000（或者，如果已行使治療權，$20,000）如果提取了C期貸款，則為不受限制的現金和現金等價物，但某些例外情況除外。
不遵守Athyrium信貸協議中的約定可能使Athyrium信貸協議下的貸款人宣佈未償還的本金以及應計利息和費用立即到期支付。
公司在Athyrium信貸協議下的義務由公司基本上所有資產的擔保權益擔保，但某些例外情況除外。
截至2023年3月31日，該公司的借款總額為美元200,000根據Athyrium信貸協議。截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月，根據Athyrium信貸協議支付的季度利息總額為美元7,142和 $4,321，分別地。從定期貸款開始到2022年12月31日，季度利息支付被指定為PIK利息還款併入賬，並添加到借款的未償本金餘額中。截至2022年12月31日的季度是最後一個有資格獲得PIK利息支付資格的季度。截至2023年3月31日，包括PIK利息支付在內的借款總額為美元240,452。借款的本金餘額，包括PIK金額，應計利息的有效利率為 11.88截至2023年3月31日的三個月的百分比。根據截至資產負債表日的現行利率，債務的公允價值接近其賬面價值，在公允價值層次結構中被視為第二級。
截至2023年3月31日，與Athyrium信貸協議下所有Athyrium定期貸款相關的遞延債務費用和發行成本總額為美元11,930並在Athyrium定期貸款的剩餘期限內按有效利率法作為利息支出攤銷。$的遞延融資攤銷898和 $ (167），分別在截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月內獲得認可。使用實際利率法時，在指定PIK利息並將其添加到借款未償本金餘額的時期，遞延債務費用和發行成本的攤銷是累積的。
2023年4月17日，公司簽訂了Pharmakon貸款協議，並將該協議下的初始貸款收益用於償還Athyrium信貸協議下的未償債務。有關Pharmakon貸款協議的更多信息，請參閲 “注12——後續事件”。
注意事項 8 — 租賃義務
截至2023年3月31日，公司根據經營租賃租賃租賃租賃某些資產，主要包括房地產租賃、實驗室設備租賃和辦公設備租賃。公司租約的續訂選項包括 1到 5長度為幾年，從 2024 年到 2027 年開始。
經營租賃項下的租賃支出總額如下（以千計）：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | 截至3月31日的三個月 | | |
| | 2023 | | 2022 | | | | |
| 租賃支出總額 | | $ | 727 | | | $ | 594 | | | | | |
與租賃有關的其他補充信息如下：
| | | | | | | | | | | | | | |
| | 截至2023年3月31日 | | 截至2022年12月31日 |
| 剩餘租賃期限的加權平均值 | | 7.8年份 | | 8.1年份 |
| 加權平均折扣率 | | 10.8% | | 11.0% |
公司的所有租賃均符合經營租賃資格。 下表總結了合併資產負債表中公司經營租賃的列報情況：
| | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 資產負債表地點 | | 截至2023年3月31日 | | 截至2022年12月31日 |
| 資產： | | | | | |
| 經營租賃資產，淨額 | 其他資產 | | $ | 7,046 | | | $ | 6,806 | |
| 負債： | | | | | |
| 當期經營租賃負債 | 租賃融資義務——流動負債 | | $ | 2,491 | | | $ | 2,369 | |
| 非流動經營租賃負債 | 租賃融資義務——長期負債 | | 5,934 | | | 5,804 | |
| 經營租賃負債總額 | | | $ | 8,425 | | | $ | 8,173 | |
經營租賃資產扣除累計攤銷後的淨額 $4,878和 $4,349分別截至2023年3月31日和2022年12月31日。
為計量租賃負債的金額支付的現金為美元705和 $574分別在截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月中。
截至2023年3月31日的經營租賃負債到期日如下（以千計）：
| | | | | |
| 2023（剩餘） | $ | 2,137 | |
| 2024 | 2,175 | |
| 2025 | 1,711 | |
| 2026 | 824 | |
| 2027 | 613 | |
| 此後 | 6,161 | |
| 租賃付款總額 | 13,621 | |
| 減去估算的利息 | (5,196) | |
| 總計 | $ | 8,425 | |
注意事項 9 — 股東’公平
普通股的銷售
2021 年 3 月 1 日，公司向美國證券交易委員會提交了 S-3 表格上的自動上架註冊聲明。本上架註冊聲明在提交後自動生效，允許公司不時以出售時確定的價格和條款出售數量不確定的證券，包括普通股、優先股、存托股、購買合同、認股權證、債務證券和單位。
2021 年 11 月 19 日，在公司簽署 2021 年 RPI 特許權使用費購買協議的同時，公司和 RPI 簽訂了《普通股購買協議》，根據該協議，公司發行了 3,846將公司普通股轉換為零售物價指數，總收購價為美元50,000，價格為 $13.00每股，根據20天成交量加權平均價格計算。這美元13.00每股價格代表的溢價為美元1.11超過 $ 的收盤價11.892021年11月17日，即執行普通股購買協議前的最後一個交易日，即公司普通股。$的溢價4,269RPI在購買公司普通股時支付的費用已延期，正在作為2021年RPI特許權使用費融資義務的利息支出的一部分進行攤銷。
注意事項 10 — 股票薪酬
截至2023年3月31日，該公司有 三股票型員工薪酬計劃：經修訂和重述的股票激勵計劃（“激勵計劃”）、經修訂和重述的激勵性股權激勵計劃（“激勵計劃”）以及經修訂和重述的員工股票購買計劃（“ESPP”）。激勵計劃最近於2023年4月24日進行了修訂和重申，但須在將於2023年6月13日舉行的公司年度股東大會上獲得股東批准。公司董事會最近於2022年8月26日對激勵計劃進行了修改和重申。ESPP 最近一次修改和重述於 2021 年 4 月 1 日，並於 2021 年 5 月 25 日獲得公司股東的批准。
公司記錄了以下股票薪酬支出（以千計）：
| | | | | | | | | | | |
| 截至3月31日的三個月 |
| 2023 | | 2022 |
| 激勵計劃 | $ | 11,061 | | | $ | 8,078 | |
| 激勵計劃 | 2,475 | | | 1,225 | |
| 特別是 | 471 | | | 298 | |
| 股票薪酬支出 | $ | 14,007 | | | $ | 9,601 | |
大約有 $139,166截至2023年3月31日，與公司授予的非既得股票期權和限制性股票單位獎勵相關的未確認薪酬支出總額。截至2023年3月31日，公司預計將按以下方式確認這筆費用：$38,098在 2023 年的剩餘時間裏，美元46,800在 2024 年，美元35,358在 2025 年，美元18,689在 2026 年還有 $221在 2027 年。此外，公司還擁有基於業績的傑出股票期權和限制性股票單位獎勵，在 “業績” 出現且獎勵歸屬之前，不確認任何薪酬支出。
股票激勵計劃
根據激勵計劃，公司向其員工、董事和顧問授予股票期權獎勵、限制性股票和限制性股票單位。根據激勵計劃，授予股票期權獎勵的行使價等於授予之日公司普通股的市場價格。授予員工的股票期權獎勵和限制性股票單位通常歸屬 25每年百分比，直到之後完全歸屬 四年.
二零一四年十二月，公司發佈了 1,250基於業績的股票期權。這些獎項將在成功完成特定的發展里程碑後頒發。截至2023年3月31日， 85這些補助金中有％已到位。
2022 年 1 月，該公司發佈了 221基於績效的限制性股票單位獎勵。 21的獎項在 2022 年達到了績效目標，並有資格獲得 50在撥款日期一週年之日起的百分比以及 25在贈款日期的第二和第三週年期間各佔百分比，直到補助日之後全部歸屬為止 三年。其餘獎項被取消。
授予公司非僱員董事的股票期權獎勵和限制性股票單位獎勵通常歸屬於 一年。根據激勵計劃的條款，新任非僱員董事首次加入公司董事會時授予的股票期權獎勵通常分36個月等額分期發放 三年從撥款日期開始計算的期限。所有股票期權獎勵的合同條款為 10年份。根據激勵計劃的條款，向首次加入公司董事會的新任非僱員董事授予的限制性股票單位獎勵通常從授予日一週年開始，分三等年度分期發放。如果發生某些股東批准的交易或激勵計劃中定義的控制權變更，則激勵計劃下授予的所有獎勵的歸屬和行使條款可能會加快。
激勵計劃下的相關活動如下：
| | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 獎項
可用 | | 選項
傑出 | | 加權
平均值
運動
價格 |
| 2022 年 12 月 31 日餘額 | 4,206 | | | 31,179 | | | $ | 8.56 | |
| | | | | |
| 授予限制性股票單位獎勵 | (146) | | | — | | | — | |
| 限制性股票單位獎勵已取消 | 313 | | | — | | | — | |
| 已授予股票期權獎勵 | (215) | | | 215 | | | 10.55 | |
| 股票期權獎勵已行使 | — | | | (529) | | | 5.52 | |
| 股票期權獎勵已取消 | 437 | | | (437) | | | 10.32 | |
| 2023 年 3 月 31 日餘額 | 4,595 | | | 30,428 | | | $ | 8.60 | |
對於在2023年和2022年前三個月根據激勵計劃授予的股票期權獎勵，公允價值是在授予之日使用Black-Scholes期權定價模型和下一小節後面的表格中提到的假設估算的。2023年和2022年前三個月授予的這些獎勵的加權平均授予日期公允價值為美元7.47和 $11.48，分別地。股票期權獎勵的公允價值在歸屬期內使用直線費用歸屬法攤銷為支出。對於根據激勵計劃授予的限制性股票單位獎勵，獎勵的公允價值是根據授予日公司股票的市場價值確定的。2023年和2022年前三個月授予的這些獎勵的加權平均授予日期公允價值為美元10.32和 $15.49，分別地。使用直線費用歸屬法，在歸屬期內，限制性股票單位獎勵的公允價值攤銷為支出。
激勵性股權激勵計劃
公司有能力向新僱員授予股票期權和限制性股票單位獎勵，作為對每位在公司工作的員工的激勵材料。授予新僱員的獎勵通常由他們發放 25每年百分比，直到之後完全歸屬 四年並受激勵計劃的條款和條件的約束。每個股票期權的期限為 10年份。如果發生某些股東批准的交易或激勵計劃中定義的控制權變更，則根據激勵計劃授予的所有獎勵的歸屬和行使條款可能會加快。
激勵計劃下的相關活動如下：
| | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 獎項
可用 | | 選項
傑出 | | 加權
平均值
運動
價格 |
| 2022 年 12 月 31 日餘額 | 947 | | | 5,341 | | | $ | 8.80 | |
| | | | | |
| 授予限制性股票單位獎勵 | (193) | | | — | | | — | |
| 限制性股票單位獎勵已取消 | 21 | | | — | | | — | |
| 已授予股票期權獎勵 | (522) | | | 522 | | | 9.66 | |
| 股票期權獎勵已行使 | — | | | (173) | | | 3.36 | |
| 股票期權獎勵已取消 | 260 | | | (260) | | | 8.62 | |
| 2023 年 3 月 31 日餘額 | 513 | | | 5,430 | | | $ | 9.06 | |
對於在2023年和2022年前三個月根據激勵計劃授予的股票期權獎勵，公允價值是在授予之日使用Black-Scholes期權定價模型和下表中提到的假設估算的。2023年和2022年前三個月授予的這些獎勵的加權平均授予日期公允價值為美元6.85和 $11.14，分別地。股票期權獎勵的公允價值在歸屬期內使用直線費用歸屬法攤銷為支出。對於根據激勵計劃授予的限制性股票單位獎勵，獎勵的公允價值是根據授予日公司股票的市場價值確定的。2023年和2022年前三個月授予的這些獎勵的加權平均授予日期公允價值為
$9.64和 $16.27，分別地。使用直線費用歸屬法，在歸屬期內，限制性股票單位獎勵的公允價值攤銷為支出。
下表總結了公司分別在評估2023年和2022年前三個月根據所有計劃授予的股票期權獎勵時使用的關鍵假設。預期壽命基於以下假設的平均值：所有未償還的股票期權獎勵將在全部歸屬時行使；假設所有未償還的股票期權獎勵將在當前日期（如果已歸屬）或全部歸屬（如果尚未歸屬）和整個合同期限的中點行使。預期波動率代表公司公開交易普通股的歷史波動率。公司假設 不預期的股息收益率，因為股息從未支付給股票或期權持有者，在可預見的將來也不會支付。加權平均無風險利率是目前零息政府發行的隱含收益率，剩餘期限等於預期期限。
根據激勵和激勵計劃向員工和董事授予股票期權獎勵的加權平均假設
| | | | | | | | | | | |
| 2023 | | 2022 |
| 預期壽命（年） | 5.5 | | 5.5 |
| 預期波動率 | 84.2 | % | | 84.1 | % |
| 預期股息收益率 | 0.0 | % | | 0.0 | % |
| 無風險利率 | 3.7 | % | | 1.9 | % |
員工股票購買計劃
該公司共預留了 7,975根據ESPP購買的普通股，其中 5,617截至2023年3月31日，股票仍可供購買。符合條件的員工最多可以授權 15他們以較低的價格購買普通股的工資的百分比 85開頭的百分比或 85六個月的購買間隔內期末價格的百分比。不超過 三千任何一名員工都可以在六個月的購買日期購買股票，任何員工都不得購買在開始之日具有公允市場價值的股票25或任何一個日曆年中的更多。在截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月中，公司發佈了 176和 115分別是ESPP旗下的股票。在ESPP下購買的與購買折扣和 “回顧” 期權相關的股票的補償支出是使用Black-Scholes期權定價模型確定的。
注意事項 11 — 合作關係和其他關係
ORLADEYO
株式會社鳥井製藥.
2019年11月5日，公司與Torii簽訂了商業化和許可協議（“Torii協議”），授予Torii商業化ORLADEYO的專有權利，以防止日本的HAE攻擊。
根據鳥居協議，公司收到了一筆不可退還的預付款22,000。日本國民健康保險系統（“NHI”）於2021年4月批准將ORLADEYO添加到NHI藥品價目表中，這引發了1美元15,000鳥居向公司支付的里程碑式款項，已於 2021 年 5 月收到。
此外，根據鳥居協議，公司有權獲得分級特許權使用費，範圍為 20% 至 40每個日曆年內ORLADEYO在日本的年淨銷售額的百分比。在某些情況下，Torii的特許權使用費付款義務會按慣例扣減，但減少的幅度不得超過 50在適用的日曆季度本應向公司支付的金額的百分比。Torii 的特許權使用費支付義務始於日本首次商業銷售 ORLADEYO，並於 (i) 中較晚者到期 十ORLADEYO 在日本首次商業銷售之日三十週年，(ii) 公司涉及 ORLADEYO 的專利到期，以及 (iii) ORLADEYO 在日本的監管專有權到期。公司負責向鳥居提供所需數量的ORLADEYO。雙方根據《鳥居協定》開展的活動由一個聯合指導委員會監督，該委員會由來自各方的同等數量的代表組成，負責協調ORLADEYO在日本的開發和商業化。Torii 於 2021 年 4 月 23 日在日本推出 ORLADEYO。
公司確定了與 (i) 開發和商業化 ORLADEYO 的許可、(ii) 監管批准支持和 (iii) 報銷定價批准支持相關的績效義務。這些都是
確定不同於其他履約義務。公司分配了 $22,000使用估算方法確定ASC Topic 606下的獨立銷售價格，對已確定的履約義務進行預先考慮。具體而言，在確定與許可證相關的價值時，使用了一種利用經風險調整後的貼現現金流預測的估值方法，對其他履約義務使用了預期成本加利潤的方法。
培拉米韋注射液（RAPIVAB、RAPIACTA、PERAMIFLU）
鹽野義株式會社.
2007年2月，該公司與Shionogi簽訂了獨家許可協議，在日本開發和商業化用於治療季節性且可能危及生命的人類流感的培拉米韋。根據協議條款，Shionogi獲得了在日本購買培拉米韋注射製劑的權利。該公司在阿拉巴馬大學伯明翰分校（“UAB”）的許可下開發了peramivir，並將根據公司未來從Shionogi收到的任何里程碑付款和/或特許權使用費向UAB支付再許可費。2008年10月，該公司和鹽野義修訂了許可協議，將協議所涵蓋的領土擴大到包括臺灣。Shionogi已在日本和臺灣商業上推出了peramivir，商業名稱為RAPIACTA。
綠十字公司
2006年6月，該公司與綠十字會達成協議，在韓國開發和商業化培拉米韋。根據協議條款，Green Cross負責韓國的所有開發、監管和商業化成本，公司有權分享在韓國銷售培拉米韋所產生的利潤，包括向韓國政府出售用於儲存目的的培拉米韋。此外，Green Cross將向公司支付額外費用，用於培拉米韋產品在韓國的開發和未來銷售。
政府合作
該公司此前曾與美國政府簽訂合同，包括與國土安全部簽訂的採購合同，有效期最長為 50,000RAPIVAB 的劑量超過 五-供應用於突發公共衞生事件的國家戰略庫存的期限為一年，並與NIAID/HHS和BARDA/HHS簽訂開發加利西韋的合同。截至2023年3月31日，公司共交付了 49,980RAPIVAB 的劑量 50,000RAPIVAB劑量根據採購合同提供，實際上完成了與HHS的合同，該公司為galidesivir提供的所有政府資金都已到期。
注意事項 12 — 後續事件
2023 年 4 月 17 日，公司獲得了美元450,000由Pharmakon Advisors, LP管理的基金提供承諾融資。公司選擇抽獎 $300,000$ 的450,000在Pharmakon貸款協議截止之日根據Pharmakon貸款協議發行。剩下的 $150,000如果在2024年9月30日當天或之前提出要求，可以由公司選擇提取承諾資本，但須遵守某些借款條件。
收盤時公司的淨收益約為 $26,000在償還了Athyrium信貸協議並支付了與交易相關的費用和支出之後。
新的五年期Pharmakon貸款協議的利息按3個月擔保隔夜融資利率（“SOFR”）+ 7.00%（視情況而定 1.75% 樓層）。公司可以選擇最多付款 50期限前十八個月在截止日預付的貸款利息的百分比為實物（視利潤率的增加而定） 7.00% 至 7.25%），允許公司將部分現金利息支付推遲到該期限之後。Pharmakon貸款協議不包含定期攤銷付款，所有未償本金將在2028年到期日到期。沒有與融資相關的財務契約。
第 2 項。管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析
以下管理’s 討論與分析 (“MD&A”) 旨在幫助讀者瞭解我們的經營業績和財務狀況。MD&A 是作為我們未經審計的合併財務報表以及本報告中隨附的財務報表附註和其他披露的補充提供的，應與之一起閲讀（包括 “關於前瞻性陳述的警示説明”在本報告的開頭和 “風險因素”本報告第二部分第1A項）。
概述
我們是一家處於商業階段的生物技術公司，致力於發現和商業化新的口服小分子藥物。我們專注於罕見疾病的口服治療，在這些疾病中，存在大量未得到滿足的醫療需求，並且一種酶在疾病的生物途徑中起着關鍵作用。我們整合生物學、晶體學、藥物化學和計算機建模等學科，通過被稱為結構引導藥物設計的過程來發現和開發小分子藥物。除了這些發現和開發工作外，我們的業務戰略還包括在監管部門批准後，將這些藥物在美國和某些其他地區高效商業化。通過專注於罕見病市場，我們相信我們可以更有效地控制批准後商業化的成本和財務資源的戰略分配。
產品和候選產品
ORLADEYO®（berotralstat）。ORLADEYO 是我們發現和開發的一種每日一次的口服療法，用於預防遺傳性血管性水腫（“HAE”）發作。ORLADEYO 已在美國和多個全球市場獲準用於預防 12 歲及以上成人和兒科患者 HAE 發作。
我們已經建立了美國的商業基礎設施，以支持ORLADEYO在美國的推出和持續商業化，並將繼續建設我們的商業基礎設施，以支持在其他市場的發佈。根據對 HAE 患病率的專有分析以及對美國和歐洲 HAE 患者、醫生和付款人的市場研究以及在 2021 年和 2022 年 ORLADEYO 整整兩年的商業化經驗，我們預計 ORLADEYO 的全球商業市場有可能達到 ORLADEYO 年淨收入達 10 億美元的全球峯值。我們預計，在高峯期，我們的收入中至少有70％至80％來自美國。這些預期受到許多風險和不確定性的影響，這些風險和不確定性可能導致我們的實際業績、業績或成就存在重大差異。無法保證我們的商業化方法和戰略會成功，也無法保證ORLADEYO的市場會按照我們目前的預期發展。有關這些風險的進一步討論，請參閲本報告第二部分第1A項 “風險因素——與我們的業務相關的風險——與藥物開發和商業化相關的風險——無法保證我們或我們的合作伙伴為我們的產品或技術所做的商業化努力、方法和戰略會成功，我們未來的創收也不確定”。
本MD&A的 “運營業績” 下討論了截至2023年3月31日的三個月中ORLADEYO的銷售收入。ORLADEYO未來銷售收入受不確定性影響，將取決於多個因素，包括我們和合作夥伴在美國和其他地方的商業化努力的成功、改用ORLADEYO的新患者人數、患者留存率和需求、開ORLADEYO處方的醫生人數、每月處方費率，第三方和政府付款人的報銷，將患者從我們的臨牀試驗和早期獲得計劃轉變為商業客户、我們的定價策略和市場趨勢。隨着我們繼續將ORLADEYO商業化，我們將繼續監控和分析這些數據。此外，主要由於付款人通常要求對特種產品（例如ORLADEYO）進行處方重新授權，這可能會使患者暫時從付費藥物轉向免費產品、共付補助和Medicare D費用分攤動態，ORLADEYO 在 2023 年第一季度的淨收入略低於 2022 年第四季度。
補充計劃。我們整體補體計劃的目標是在補體系統中通過多種途徑推進幾種化合物，以治療許多補體介導的疾病。這些化合物包括靶向補體替代途徑的 BCX10013。此外，我們正在尋找針對補體系統經典途徑、凝集素和終端途徑中其他靶點的口服藥物，包括C2，這是一種用於激活經典途徑和凝集素途徑的關鍵上游絲氨酸蛋白酶酶。我們已經開發出靶向 C2 的強效、選擇性分子，這些分子目前處於先導優化階段。
RAPIVAB®/RAPIACTA®/PERAMIFLU®（培拉米韋注射）。RAPIVAB（培拉米韋注射劑）在美國獲準用於治療六個月及以上患者的急性無併發症流感。培拉米韋注射是
還在加拿大（RAPIVAB）、澳大利亞（RAPIVAB）、日本（RAPIACTA）、臺灣（RAPIACTA）和韓國（PERAMIFLU）獲得批准。
收入和支出
我們的收入難以預測，取決於多個因素，包括本報告第二部分第1A項 “風險因素” 部分中討論的因素。例如，我們的收入在一定程度上取決於監管部門對我們的產品和候選產品的批准決定、我們和合作夥伴商業化努力的有效性、市場對我們產品（特別是 ORLADEYO）的接受度，以及我們和我們的合作伙伴專門為我們的產品和候選產品提供的資源，以及簽訂或修改候選產品的許可協議。此外，與我們的合作開發活動相關的收入取決於我們或我們的合作伙伴在實現發展里程碑方面取得的進展和實現情況。
我們的運營費用也難以預測，取決於多種因素，包括研發費用、藥物製造、臨牀研究活動、我們開發計劃的持續需求、商業化成本、監管機構的可用資金和指導，這些都難以預測，以及本報告第二部分第1A項 “風險因素” 部分中討論的因素。管理層也許能夠控制研發和銷售的時間和水平、一般和管理費用，但是無論我們因合同承諾的活動和/或付款而採取何種行動，其中許多支出都會發生。
由於這些因素，我們認為各期比較不一定有意義，您不應將它們作為未來表現的指標。由於上述因素，我們的經營業績可能會低於市場分析師和投資者的預期。在這種情況下，我們普通股的現行市場價格可能會受到重大不利影響。
關鍵會計政策與估計
對我們財務狀況和經營業績的隨附討論和分析以我們的合併財務報表和相關披露為基礎，這些報表是根據美國普遍接受的會計原則（“美國公認會計原則”）編制的。這些合併財務報表的編制要求我們做出影響已報告的資產、負債、收入、支出以及或有資產和負債的相關披露金額的估計和判斷。隨着情況的變化，我們會定期評估我們的估計、判斷和這些估算所依據的政策，並定期與審計委員會和獨立註冊會計師事務所的成員討論財務事件、政策和問題。特別是，我們會定期評估我們在收入確認、管理、庫存和製造、税收、股票薪酬、研發、諮詢和其他支出以及任何相關負債方面的估算和政策。我們的估計基於歷史經驗和其他各種假設，這些假設在當時情況下被認為是合理的。我們的估算結果構成了判斷資產和負債賬面價值的基礎，而這些資產和負債的賬面價值從其他來源看不出來。有關會計政策的描述，請參閲本MD&A末尾的 “關鍵會計估算”，我們認為這些政策對於幫助您充分理解和評估我們報告的財務業績最為關鍵，並且會影響我們在編制財務報表時使用的更重要的判斷和估計。
最近的事態發展
ORLADEYO®（berotralstat）
2023年1月23日，我們宣佈公司與Swixx BioPharma AG（“Swixx”）合作，在中歐和東歐（“CEE”）實現ORLADEYO的商業化。根據協議條款，Swixx將負責在中歐和東歐的15個市場實現ORLADEYO的商業化。
2023 年 1 月 26 日，我們宣佈在關鍵的 Apex-p 試驗中招收第一位患者，該試驗評估了 ORLADEYO 對 2 至 2 歲兒童 HAE 患者
2023 年 2 月 21 日，我們宣佈，加拿大衞生藥物與技術局加拿大藥物專家委員會最近發佈了一份積極建議的最終草案，要求補償 ORLADEYO 用於常規預防 12 歲及以上成人和兒科患者 HAE 發作的費用。
2023年2月24日，我們宣佈，評估ORLADEYO對HAE的預防性治療的Apex-s和Apex-2臨牀試驗的新數據顯示，HAE患者的發作率持續降低，生活質量得到改善，這凸顯了其作為一種耐受性良好、有效和便捷的預防性HAE治療選擇的特點。我們還宣佈了來自新的現實世界數據的更多分析，這些分析進一步表明，ORLADEYO患者的發作率顯著降低，此外還有一項調查的結果表明，根據護理人員的報告，兒科HAE患者的疾病和治療負擔沉重。
2023年4月27日，我們宣佈，評估ORLADEYO對HAE的預防性治療效果的Apex-s臨牀試驗的新數據顯示，通過96周的治療，多個亞組患者的疾病負擔持續減輕。
補體介導的疾病
BCX10013
2023 年 1 月 9 日，我們宣佈，在健康志願者中正在進行的 1 期單劑量遞增和多劑量遞增試驗的初步數據顯示，在單劑量 110 mg 後 24 小時內，補體系統的替代途徑受到快速、持續且抑制 >97%，而且 BCX10013 在迄今為止研究的所有劑量中都是安全的，總體上耐受性良好。2023 年 2 月 21 日，我們宣佈，最近在一項正在進行的 BCX10013 非臨牀研究中與劑量相關的觀察將推遲臨牀計劃。
再融資交易
2023年4月17日，我們與BioPharma Credit Investments V（Master）LP和BPCR有限合夥企業簽訂了4.5億美元的貸款協議（“Pharmakon貸款協議”），BioPharma Credit PLC作為貸款人的抵押代理人。我們的某些全資子公司是Pharmakon貸款協議的擔保人。Pharmakon貸款協議規定了本金為3億美元的初始定期貸款（“A批貸款”），該貸款於2023年4月17日（“A批截止日期”）融資。我們利用A批貸款的收益償還了當時與Athyrium Opportunities III Co-Invest 1 LP的信貸額度（“Athyrium信貸協議”）下約2.418億美元的未償債務，並支付交易成本和費用，我們打算將剩餘的約2600萬美元淨收益用於其他一般公司用途。Pharmakon貸款協議還規定了另外三筆定期貸款，每筆本金為5000萬美元，我們可以選擇在2024年9月30日當天或之前申請這些貸款。Pharmakon貸款協議的到期日為2028年4月17日，也就是A批截止日期五週年。有關我們在Pharmakon貸款協議下的義務的更多信息，請參閲本報告第一部分第1項合併財務報表附註中的 “附註12——後續事件”。
運營業績（截至2023年3月31日的三個月，與截至2022年3月31日的三個月相比）
在截至2023年3月31日的三個月中，總收入為6,880萬美元，而截至2022年3月31日的三個月為4,990萬美元。增長的主要原因是包括特許權使用費在內的ORLADEYO淨收入為6,840萬美元，增加了1,870萬美元。
截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月，產品銷售成本分別為90萬美元和20萬美元。產品銷售成本的增加是由於ORLADEYO的銷售額與去年同期相比有所增加，以及上一年度使用了驗證材料和產品，其成本在產品發佈前已記為支出。此外，在截至2023年3月31日的三個月中，有使用前到期風險的庫存（主要是ORLADEYO）的庫存估值準備金為20萬美元。
研發（“研發”）支出從截至2022年3月31日的三個月的6,540萬美元降至截至2023年3月31日的三個月的4,840萬美元，這主要是由於在2022年12月和11月分別宣佈的 BCX9930 和 BCX9250 計劃終止後研發投資減少。
下表彙總了我們在指定期間的研發費用（金額以千計）。為了與本年度列報方式保持一致，對前一期間的某些金額進行了重新分類。這些重新分類對研發支出總額沒有影響。
| | | | | | | | | | | |
| 截至3月31日的三個月 |
| 2023 | | 2022 |
| 按項目劃分的研發費用： | | | |
| 因子 D 計劃 | $ | 26,185 | | | $ | 47,907 | |
| berotralstat | 9,501 | | | 8,217 | |
| FOP | 704 | | | 2,875 | |
| 培拉米韋 | 407 | | | 408 | |
| 加利德西韋 | 161 | | | 586 | |
| 其他研究、臨牀前和開發成本 | 11,430 | | | 5,367 | |
| 研發費用總額 | $ | 48,388 | | | $ | 65,360 | |
截至2023年3月31日的三個月，銷售、一般和管理（“SG&A”）支出為4,790萬美元，而截至2022年3月31日的三個月為3,430萬美元。增長的主要原因是增加了投資以擴大和加強美國商業團隊以及擴大國際業務。
截至2023年3月31日的三個月的利息支出為2740萬美元，而截至2022年3月31日的三個月為2380萬美元。利息支出的增加主要與Athyrium信貸協議下的B期貸款和C期貸款的額外借款總額7500萬美元有關，這些貸款於2022年7月29日融資。
截至2023年3月31日的三個月的利息支出包括因攤銷與特許權使用費融資義務相關的利息而產生的1,930萬美元非現金利息支出和800萬美元的利息支出，包括與Athyrium信貸協議下借款相關的延期融資的攤銷。截至2022年3月31日的三個月的利息支出包括與2020年RPI特許權使用費購買協議（定義見本報告第一部分第1項合併財務報表附註中的附註6——特許權使用費貨幣化——Orladeyo和Factor D抑制劑”）下與特許權使用費融資義務相關的利息攤銷產生的1,960萬美元非現金利息支出，以及扣除遞延攤融資後的420萬美元利息支出融資，與Athyrium信貸協議下的A期貸款有關。
在截至2023年3月31日的三個月中，淨310萬美元的其他收入主要包括340萬美元的利息收入和20萬美元的淨外幣虧損。截至2022年3月31日的三個月中，其他支出主要與20萬美元的淨外匯虧損有關。
流動性和資本資源
我們的業務主要通過股權證券的公開發行和私募配售、我們的信貸額度、ORLADEYO 的收入、特許權使用費貨幣化交易以及合作和其他研發協議（包括美國政府合同）產生的現金提供資金。除上述資金外，我們之前還從其他來源獲得過資金，包括其他合作協議和其他研發協議、政府補助、設備租賃融資、設施租賃、研究補助金和投資利息收入。
2020年和2021年，我們與RPI 2019中級金融信託基金（“RPI”）和OMERS資本市場（“OMERS”）的子公司OCM IP Healthcare Holdings Limited簽訂了特許權使用費購買協議（定義見本報告第一部分第1項合併財務報表附註中的 “附註6——特許權使用費貨幣化——OrladeYo和Factor D抑制劑”）。根據特許權使用費購買協議，RPI和OMERS有權就ORLADEYO在美國和某些主要歐洲市場（統稱為 “主要地區”）以及我們直接或通過分銷商銷售ORLADEYO的其他市場獲得基於銷售的分級特許權使用費。此外，RPI和OMERS有權根據我們通常從ORLADEYO分許可收入或主要地區以外被許可人的淨銷售額獲得的金額獲得分級收入份額。從2023年10月1日開始的日曆季度開始，我們將被要求向OMERS付款。有關這些融資交易的更多信息，請參閲本報告第一部分第1項合併財務報表附註中的 “附註6——特許權使用費貨幣化——Orladeyo和Factor D抑制劑”。
截至2023年3月31日，我們的淨營運資金為4.057億美元，較2022年12月31日的4.11億美元減少了約530萬美元。營運資金的減少主要是由於與我們的候選產品的開發和ORLADEYO的商業化相關的正常運營支出。截至2023年3月31日，我們的主要流動性來源約為1.551億美元的現金和現金等價物以及約2.430億美元的可出售投資。
2023 年 4 月 17 日，我們簽訂了 Pharmakon 貸款協議。Pharmakon貸款協議規定了最初的3億美元A期貸款，該貸款於2023年4月17日融資。我們使用A批貸款的收益償還了Athyrium信貸協議下約2.418億美元的未償債務，並支付了交易成本和費用，我們打算將剩餘的約2600萬美元淨收益用於其他一般公司用途。Pharmakon貸款協議還規定了另外三筆定期貸款，每筆本金為5000萬美元，我們可以選擇在2024年9月30日當天或之前申請這些貸款。Pharmakon貸款協議的到期日為2028年4月17日。有關我們在Pharmakon貸款協議下的義務的更多信息，請參閲本報告第一部分第1項合併財務報表附註中的 “附註12——後續事件”。
我們打算通過密切管理我們的第三方成本和人數、租賃科學設備和設施、與其他各方簽訂合約開展某些研發項目以及聘請顧問來控制成本和現金流需求。隨着我們繼續開展研發活動，將ORLADEYO商業化並僱用更多人員，我們預計將產生額外費用，從而可能造成重大損失。隨着我們的臨牀項目進入後期開發階段，我們可能會產生與提交、起訴、維護、辯護和執行專利和其他知識產權索賠相關的額外費用以及額外的監管費用。我們投資政策的目標是確保投資資金的安全和保存，並保持足夠的流動性以滿足現金流需求。我們將多餘的現金存放在信用質量高的金融機構、商業公司和政府機構，以限制我們的信用風險敞口。我們的投資尚未蒙受任何重大損失。
我們計劃主要從以下方面為我們的需求提供資金：
•租賃、特許權使用費或貸款融資；
•公共或私募股權和/或債務融資；
•我們現有的資本資源和從該資本中獲得的利息；
•產品銷售收入；以及
•根據當前或未來與企業合作伙伴的合作和許可協議付款。
隨着我們的商業化活動和研發計劃的持續推進，我們的成本將增加。我們當前和計劃中的臨牀試驗，加上相關的開發、製造、監管部門批准流程要求以及持續開發候選產品和實現產品商業化所需的額外人力資源和測試，將消耗大量資本資源，並將增加我們的開支。我們的支出、收入和現金利用率可能會有很大差異，具體取決於許多因素，包括我們籌集額外資金的能力、候選產品合作協議的開發進展、我們在產品和候選產品的開發和/或商業化方面從與第三方的新合作伙伴關係中獲得的資金或援助金額（如果有）、我們當前和擬議的最先進候選產品的臨牀試驗的進展和結果、在製造方面取得的進展我們的主要候選產品、我們產品的商業化努力的成功和市場的接受程度，以及我們其他項目的總體進展情況。持續的 COVID-19 疫情對上述一個或多個因素的影響可能會對我們的收入、支出和現金利用率產生負面影響。
根據我們對收入和運營支出的預期，我們認為我們的財務資源將足以為未來12個月的運營提供資金。但是，我們在公司歷史的大部分時間裏都持續虧損，預計2023年的支出將超過2023年的收入。我們預計，在收入達到足以支持持續運營的水平之前，將繼續出現營業虧損和負現金流。我們的流動性需求將在很大程度上取決於我們的產品成功商業化方面的運營成功以及候選產品的未來發展。我們會定期評估為未來運營提供資金的其他機會，包括：（1）向我們的某些產品或候選產品授予外許可權，據此我們將獲得現金里程碑補助；（2）通過股權或債務融資或其他來源（包括特許權使用費或其他貨幣化交易）籌集額外資金；（3）獲得額外的候選產品監管批准，這將產生收入、里程碑付款和現金流；（4）減少一項或多項研究的支出以及發展方案，包括停止開發；(5) 重組業務以改變我們的管理結構；和/或
(6) 確保美國政府為我們的計劃提供資金，包括獲得採購合同。我們可以通過私募交易或註冊公開發行發行證券，包括普通股、優先股、存托股、購買合同、認股權證、債務證券和單位。我們未來的流動性需求以及我們滿足這些需求的能力，將在很大程度上取決於我們的產品和候選產品的成功；我們的研發和商業支出的時間、範圍和規模；以及未來的關鍵發展和監管事件以及我們的決策。
我們的長期資本要求和可用資金的充足性將取決於許多因素，包括：
•我們或我們的合作伙伴對批准產品的市場接受度以及此類產品的成功商業化；
•我們獲得報銷和庫存採購合同的能力；
•我們的研究、藥物發現和開發計劃的進展和規模；
•現有合作關係的變化;
•我們與學術機構、生物技術或製藥公司、政府機構、分銷商或其他第三方建立額外合作關係的能力；
•我們的合作伙伴將在多大程度上分擔與我們的計劃開發相關的費用或自己運行開發計劃；
•我們就某些產品和候選產品談判有利的開發和營銷戰略聯盟的能力；
•建立或擴大內部開發和商業能力的任何決定；
•確定和開發候選產品的臨牀前研究和臨牀試驗的範圍和結果；
•我們參與臨牀試驗的站點和註冊受試者的能力；
•為支持我們的商業運營而生產的產品的生產範圍以及支持我們的臨牀前研究和臨牀試驗的候選產品的生產範圍；
•增加人員和相關成本，以支持我們的產品和候選產品的開發和商業化；
•未來新藥申請（“NDA”）申請所需的我們的藥物物質和候選產品的生產範圍；
•競爭和技術進步;
•獲得監管部門批准所涉及的時間和成本；
•ORLADEYO、RAPIVAB 和其他獲得監管部門批准的產品的批准後承諾；以及
•知識產權戰略和保護的各個方面所涉及的成本，包括準備、提交、起訴、維護、辯護和執行專利索賠所涉及的成本。
將來我們可能需要籌集額外資金，以完成我們的產品和候選產品的開發和商業化，未來我們可能會尋求籌集資金，包括利用資本市場的有利機會。可能無法在需要時或以我們可接受的形式或條款提供額外資金。我們未來的營運資金需求，包括對額外營運資金的需求，將在很大程度上取決於我們候選產品組合的進展和ORLADEYO的商業化。更具體地説，我們的營運資金需求將取決於我們開發計劃的數量、規模、範圍和時機；監管部門對候選產品的批准；從合作伙伴那裏獲得資金；監管審查、監管調查和監管要求變化的成本、時間和結果；候選產品獲得專利保護的成本；業務開發活動的時間和條款；與我們的運營相關的技術進步速度；效率第三方代表我們開發的製造流程；商業支出的時間、範圍和規模；以及我們日常運營所需的行政支持水平。參見本報告第二部分第1A項中的 “風險因素——與我們的業務相關的風險——財務和流動性風險” 和 “風險因素——與我們的業務相關的風險——與藥物開發和商業化相關的風險——如果我們未能在需要時獲得額外的融資或可接受的合作安排，我們可能無法完成產品和候選產品的開發和商業化或繼續運營”，以進一步討論與獲得額外資本相關的風險。
未經貸款人許可或不償還Pharmakon貸款協議下的所有未償債務，Pharmakon貸款協議中包含的限制性條款可能導致我們無法尋求我們或我們的股東可能認為有利的商機。除其他外，這些契約限制了我們處置資產；進行合併、收購和類似交易；承擔額外債務；授予留置權；進行投資；支付股息或進行股權分配或某些其他限制性付款的能力；
預付其他債務；簽訂限制性協議；進行根本性修改；或修改某些重要合同。違反這些契約中的任何一項都可能導致Pharmakon貸款協議下的違約事件。截至2023年3月31日，我們遵守了當時根據Athyrium信貸協議所遵守的契約。
關鍵會計估計
我們已經制定了各種會計政策來管理美國公認會計原則的適用，這些政策在編制合併財務報表時使用了這些政策。某些會計政策涉及管理層的重大判斷和假設，對某些資產和負債的賬面價值產生重大影響。管理層認為此類會計政策是關鍵的會計政策。管理層使用的判斷和假設基於歷史經驗和其他因素，這些因素被認為在當時情況下是合理的。由於管理層做出的判斷和假設的性質，實際結果可能與這些判斷和估計有所不同，這可能會對資產和負債的賬面價值以及經營業績產生重大影響。
儘管本報告第一部分第1項合併財務報表附註中的 “附註1——重要會計政策和風險集中” 對我們的重要會計政策進行了更全面的描述，但我們認為，以下會計政策對於幫助您充分理解和評估我們報告的財務業績以及影響我們在編制財務報表時使用的更重要的判斷和估計是最關鍵的。
收入確認
根據會計準則編纂（“ASC”）主題606，我們確認收入以描述向客户轉讓承諾的商品或服務，其金額反映了該實體為換取這些商品或服務而期望有權獲得的對價。為了實現這一核心原則，主題606包括了五步模型中的條款，其中包括（i）確定與客户的合同，（ii）確定合同中的履約義務，（iii）確定交易價格，（iv）將交易價格分配給履約義務，（v）在實體履行履約義務時或作為實體履行履約義務確認收入。
在合同生效時，我們會確定每份合同中承諾的商品或服務，評估每項承諾的商品或服務是否不同，並確定哪些是履約義務。我們將履行履約義務後分配給相應履約義務的交易價格金額確認為收入。
產品銷售額，淨額
我們的主要產品銷售來源是ORLADEYO的銷售，我們於2020年12月開始向患者發貨，向我們的許可合作伙伴銷售培拉米韋，以及根據我們的採購合同向HHS銷售RAPIVAB。在美國，我們通過一家專科藥房將ORLADEYO直接運送給患者，該藥房被視為我們的客户。在歐盟、英國和其他地方，我們向專業分銷商以及醫院和藥房出售 ORLADEYO，這些分銷商統稱為我們的客户。
當我們的客户獲得對產品的控制權時，我們就會確認銷售收入，這種控制權通常發生在交付時。對於 ORLADEYO，我們將就客户提供的某些服務向專業藥房客户支付的款項歸類為銷售、一般和管理費用，前提是此類服務被確定與我們的產品銷售不同。
ORLADEYO的銷售淨收入按淨銷售價格（交易價格）記錄，其中包括為以下各項設立準備金的可變對價的估計值：（i）預計的政府回扣，例如醫療補助和醫療保險D部分報銷，以及估計的管理式醫療回扣，（ii）預估的退款，（iii）共付補助計劃的估計成本和（iv）產品退款。這些準備金以相關銷售所得或待申領的金額為基礎，歸類為應收賬款減少額或流動負債。總體而言，這些儲備金反映了我們根據適用合同條款對我們有權獲得的對價金額的最佳估計。交易價格中包含的可變對價金額可能受到限制並計入淨銷售價格，但前提是已確認的累積收入金額可能不會發生重大逆轉。最終收到的實際對價金額可能與我們的估計有所不同。如果未來的實際業績與估計值不同，我們會調整這些估算值，這將影響已知差異期間的淨產品收入和收益。
政府和管理式醫療回扣。我們與政府機構和管理式醫療組織或統稱為第三方付款人簽訂合同，這樣 ORLADEYO 將有資格獲得此類第三方付款人的購買或部分或全部報銷。我們估算了我們將向第三方付款人提供的回扣，並在確認收入時從總生產總收入中扣除這些估計金額。這些儲備金記入確認收入的同一時期，導致產品收入減少並形成流動負債。我們根據 (i) 我們與這些第三方付款人簽訂的合同，(ii) 適用於政府資助計劃的政府規定的折扣，(iii) 根據估計的付款人組合進行概率加權的一系列可能結果，以及 (iv) 從我們的專業藥房獲得的產品分銷信息，來估算我們將向第三方付款人提供的回扣。
退款。退單是指某些簽約客户、藥房福利經理、保險公司和政府計劃直接從我們的專業藥房購買商品時發生的折扣。這些客户根據他們與我們的專業藥房談判達成的合同購買我們的產品。反過來，專業藥房向我們收回專業藥房支付的價格與簽約客户支付的談判價格之間的差額，該差額可能高於或低於專業藥房從我們這裏購買的價格。我們根據確認收入時的估計估算退款額並調整總收入和應收賬款。
自費補助和患者援助計劃。擁有商業保險並符合某些資格要求的患者可以獲得自費補助。根據計劃條款和從專業藥房收到的共付補助利用率報告，我們能夠估算共付補助金額，這些金額記錄在確認相關收入的同一時期，從而減少產品收入。我們還提供患者援助計劃，該計劃在有限的時間內提供免費藥品，以建立患者的保險範圍。根據專業藥房提供的患者援助計劃利用率報告，我們記錄了所提供產品的總收入，並全面減少了免費藥物折扣的收入金額。
產品退貨。除非產品損壞或有缺陷，否則我們不向客户提供合同退貨權。患者不接受專業藥房運送的藥品反映為銷售額最初記錄期間的銷售逆轉。估計患者不接受的準備金記作相關收入確認期內收入的減少以及應收賬款的減少。不接受率的估計基於專業藥房提供的定量信息。
合作收入和其他收入
我們與許多第三方簽訂了合作和許可協議，並與某些政府實體簽訂了研發協議。我們從這些合作和其他研發安排中獲得的主要收入來源是許可、服務和特許權使用費收入。
當收益流程完成且我們沒有進一步的持續履約義務或我們已完成協議條款規定的績效義務時，來自許可費、特許權使用費、里程碑付款和研發費的收入將被確認為收入。
對涉及履行多項履約義務的安排進行初步評估，以確定我們授予的知識產權許可是否代表不同的履約義務。如果確定它們是不同的，則將預先確認知識產權許可證的價值，而研究和開發服務費將在履行履約義務時予以確認。對於基於所提供服務的績效義務，我們使用輸入法來衡量進展情況，該輸入法基於我們在履行績效義務方面所花費的努力或成本相對於估計的總工作量或成本。在每個報告期都要評估可變對價，以確定其未來是否不會出現重大逆轉，因此應在合同開始時將其納入交易價格。如果合同包括固定或最低金額的研發支持，則這也將包含在交易價格中。合作變更，例如延長研究期限或增加現有協議所涵蓋的目標或技術數量，將評估這些變更是否代表修改或應作為新合同核算。對於具有多項履約義務的合同，收入將根據其相對獨立的銷售價格分配給每項履約義務。獨立銷售價格基於我們單獨銷售產品或服務的可觀察價格。如果無法直接觀察到獨立銷售價格，則我們會使用調整後的市場評估方法或預期成本加利潤方法來估算獨立銷售價格，代表我們認為的市場金額
願意為產品或服務付費。分析安排以確定績效義務需要運用判斷力，每項義務都可能是提供服務的義務、使用資產的權利或許可或其他履約義務。
如果 (i) 里程碑本質上是實質性的，並且在協議開始時不可能實現里程碑，且 (ii) 我們有權獲得付款，則在實現特定里程碑後，里程碑付款被確認為許可收入。在滿足這些收入確認標準之前收到的任何里程碑付款均記錄為遞延收入。
收到的與研發費用相關的直接自付費用報銷在綜合虧損表中記為收入，而不是支出減少額。根據我們與BARDA/HHS和NIAID/HHS簽訂的合同，收入在發生可報銷的直接和間接費用時予以確認。
根據我們的某些許可協議，我們根據被許可方對受保產品的淨銷售額收取特許權使用費。特許權使用費在 (i) 隨後的銷售或使用，或 (ii) 部分或全部基於銷售或使用情況的特許權使用費已得到履行的履約義務時予以確認。
庫存
我們的庫存主要與 ORLADEYO 有關。此外，我們的庫存還包括 RAPIVAB 和 peramivir。
我們以成本或估計可變現淨值中的較低者對庫存進行估值。我們以先入先出 (FIFO) 為基礎確定庫存成本，其中包括與材料、人工、製造間接費用以及運輸和手續費相關的金額。原材料和在加工產品包括包裝和貼標籤之前的所有庫存成本，包括原材料、活性產物成分和藥品。成品包括包裝和貼有標籤的產品。
我們的庫存有過期日期。我們會定期評估庫存的賬面價值，併為任何估計的過時、短期或無法上市的庫存提供估值儲備。此外，我們的原材料和供應可能會變質。除了量化此類儲備金外，我們確定可能需要估值準備金，這要求我們做出重大判斷。在截至2023年3月31日的季度中，我們評估了相對於ORLADEYO和RAPIVAB的最新銷售預測的庫存水平和相關的到期日期，並估算了這些存在過時風險的庫存。因此，截至2023年3月31日，我們的庫存估值準備金增加了20萬美元，儲備金總額為140萬美元。
我們將與庫存生產相關的成本列為研發費用，直到人們認為未來的經濟效益有望得到確認為止，這通常是在獲得監管部門的批准後才會得到確認的。獲得監管部門批准後，我們將與庫存生產相關的後續成本資本化。
應計費用
我們與在正常業務過程中提供研發、製造、分銷和其他服務的第三方供應商簽訂合同協議。其中一些合同需要根據里程碑開具發票，並且服務需要很長時間才能完成。無論發票的開具時間如何，當我們確定已發生債務時，我們都會記錄這些合同承諾下的負債。該流程包括審查未結合同和採購訂單，與相關公司人員溝通以確定代表我們提供的服務，並在尚未開具發票或以其他方式通知我們實際成本的情況下估算所提供的服務水平和服務產生的相關成本。我們的大多數服務提供商每月向我們開具所提供服務的欠款賬單。我們根據事實和情況在財務報表中對截至每個資產負債表日期的應計費用進行估算，其中可能包括預期的患者入院人數、網站激活和預計項目持續時間等假設。我們會定期與服務提供商確認我們估算的準確性，並在必要時進行調整。預計應計費用示例包括（i）向臨牀研究組織（“CRO”）支付的與臨牀前和毒理學研究及臨牀試驗相關的費用；（ii）支付給與臨牀試驗相關的調查場所的費用；（iii）向合同製造商支付的與生產我們的原材料、藥物物質、藥物產品和候選產品有關的費用；以及（iv）專業費用。
我們根據與代表我們進行和管理臨牀試驗的多家研究機構和CRO簽訂的合同，對所獲得的服務和所花費的努力的估計，與臨牀試驗相關的開支為基礎。這些協議的財務條款有待談判，因合同而異，可能導致付款流量不均衡。其中一些合同下的付款取決於諸如患者成功入組和臨牀試驗里程碑的完成等因素。在累積服務費用時，我們會估算服務將在多長時間內執行，以及每個期間所花費的工作量。如果服務執行的實際時間或工作量與我們的估計有所不同，我們將相應地調整應計金額。如果我們沒有確定已經開始產生的成本，或者如果我們低估或高估了這些成本的水平，我們的實際支出可能會與我們的估計有所不同。截至2023年3月31日和2022年12月31日，應計費用的賬面價值接近其短期結算後的公允價值。
研究和開發費用
我們的研發費用在發生時計入費用。研發費用包括與開發我們的候選產品組合相關的所有直接和間接開發成本。將用於或提供的未來研究和開發活動的貨物或服務的預付款被遞延並資本化。在交付相關貨物或提供相關服務時，此類金額被確認為費用。除其他項目外，研發費用包括人員成本，包括工資和福利、製造成本、CRO提供的臨牀、監管和毒理學服務、材料和用品，以及由各種管理和設施相關成本組成的管理費用分配，以及與已終止計劃相關的終止費和其他承諾。我們的大多數製造、臨牀和臨牀前研究都是由第三方 CRO 進行的。CRO進行的研究的成本由我們在合同規定的服務期內累計，並在需要時根據我們對實際提供的服務水平的持續審查對估算值進行調整。
此外，我們與第三方簽訂了許可協議，要求支付與分許可協議或維護費相關的費用。除非分許可證付款與已遞延的收入有關，否則我們會將分許可證付款記作已發生的支出，在這種情況下，費用將在相關的收入確認期內遞延並確認。我們將維護費記作已發生的費用。
延期合作費用是指在收到來自各種商業合作伙伴的對價後向我們的學術合作伙伴支付的再許可費，以及因修改現有許可協議而向我們的學術合作伙伴支付的其他對價。如果沒有收到我們的商業夥伴的此類付款或修改，這些遞延費用本來是不會發生的，並且將根據確認的相關收入按比例計為支出。我們認為，這種會計處理方法適當地將支出與相關收入相匹配。
我們將研發費用分為兩大類：直接外部支出和間接費用。直接費用包括研發人員的薪酬和外部機構進行實驗室研究、開發製造工藝和製造候選產品、進行和管理臨牀試驗的成本，以及與我們的臨牀和臨牀前研究相關的其他成本。此外，直接支出包括終止和結束開發計劃所必需的成本，包括終止費和其他承諾。這些費用由現行計劃累積和跟蹤。間接費用包括實驗室用品和服務、設施費用、開發設備的折舊以及我們研發工作的其他管理費用。這些費用適用於非活性候選產品的研究和我們的發現研究工作。
股票薪酬
所有基於股份的付款，包括授予股票期權獎勵和限制性股票單位獎勵，均根據其公允價值在我們的綜合虧損表中進行確認。股票薪酬成本是在授予之日根據獎勵的公允價值估算的，並在獎勵的必要服務期內按直線法確認為支出。確定適當的公允價值模型和該模型的相關假設需要判斷，包括估計獎勵期限、股價波動和預期期限。我們利用Black-Scholes期權定價模型對我們的股票期權獎勵進行估值，並在歸屬期內以直線法確認薪酬支出。對最終將授予的基於股份的付款獎勵的估算需要判斷，如果實際結果或更新的估計與我們目前的估計不同，則此類金額將在修訂期間估計值中作為累積調整記錄在內。此外，我們還有基於業績的未平倉股票期權和限制性股票單位，在認定 “業績” 出現之前，不確認任何薪酬支出。在確定未來股票價格的估計值時，還需要做出重大的管理判斷
波動率和沒收將用於期權估值。實際結果和未來估計值的變化可能與我們目前的估計有很大差異。
利息支出和特許權使用費融資義務
根據 ORLADEYO 和 BCX10013 淨銷售額的特許權使用費，特許權使用費融資義務有資格償還。利息支出是使用有效利率法在預計期限內應計的每項相關負債將得到償付。這要求我們估算協議有效期內產品銷售產生的未來特許權使用費總額。我們將利息歸入每項特許權使用費融資債務的賬面價值，並使用估算的有效利率記錄利息支出。我們會重新評估每個報告期的預期特許權使用費，並通過預期調整有效利率來考慮任何變化。在確定債務的預期還款期和發行成本攤銷期時使用的假設要求我們做出的估算值可能會影響每項負債的賬面價值以及攤銷相關發行成本的期限。預測淨銷售額的大幅增加或減少可能會對每項負債餘額、利息支出和還款期產生重大影響。
所得税
我們的所得税會計中使用負債法。在這種方法下，遞延所得税資產和負債是根據財務報告與資產和負債税基之間的差異確定的，並使用已頒佈的税率和預計差異將逆轉時生效的法律進行計量。
我們根據美國公認會計原則，將不確定的税收狀況考慮在內。在確定我們的所得税、遞延所得税資產和負債準備金以及根據遞延所得税淨資產記錄的任何估值補貼時，需要做出重大的管理判斷。由於我們在遞延所得税資產（主要包括某些結轉的淨營業虧損）到期前使用遞延所得税資產（主要包括結轉的某些淨營業虧損）的能力存在不確定性，我們已經對幾乎所有潛在的税收資產進行了估值補貼。估值補貼基於我們運營所在的每個司法管轄區的應納税所得額的估算以及我們的遞延所得税資產可收回的期限。
從2021財年開始，我們開始累積美國州税和外國所得税，這是由於我們在歷史上沒有業務的美國州和外國司法管轄區的聯繫有所增加。
此外，從2022年開始，經修訂的1986年《美國國税法》（“IRC”）第174條的修正案不再允許在發生此類費用的納税年度立即扣除研發支出。取而代之的是，這些IRC第174節的開發成本現在必須資本化並在五年或十五年內攤銷，具體取決於所開展活動的地點。無論支出是在7月1日之前還是之後，新的攤銷期均從IRC第174節費用首次產生的任何應納税年度的中點開始，對於在美國開展的活動，則一直持續到第五年的中點，如果是在國外進行開發，則一直持續到第15年的中點。
最近的會計公告
本報告第一部分所含合併財務報表附註中的 “附註1——重要會計政策和風險集中度” 討論了最近發佈或提議但尚未要求通過的會計聲明。
第 3 項。關於市場風險的定量和定性披露
利率風險
在我們的Athyrium信貸協議下的投資組合和借款於2023年4月17日還清和終止以及隨後的Pharmakon貸款協議期間，我們面臨着投資組合和借款的利率風險。Athyrium信貸協議下的Athyrium定期貸款每季度應計利息，利率等於三個月倫敦銀行同業拆借利率，上限為不低於1.75％且不超過3.50％（“倫敦銀行同業拆借利率”），再加上8.25％，或者在支付PIK利息的每個季度利息期內，倫敦銀行同業拆借利率加10.25％。因此，提高利率本可以增加我們需要為Athyrium定期貸款支付的相關利息。截至2023年3月31日，Athyrium信貸協議下的2億美元借款的有效利率應計利息為11.88％。Pharmakon貸款協議使用3個月擔保隔夜融資利率（“SOFR”）作為初始基準利率。
我們根據投資政策投資有價證券。我們投資政策的主要目標是保護資本，保持適當的流動性以滿足運營需求並最大限度地提高收益。我們的投資政策為我們的投資規定了信貸質量標準，並限制了任何單一發行、發行人或投資類型的信貸敞口。我們將多餘的現金存放在信用質量高的金融機構、商業公司和政府機構，以限制信用風險敞口。我們投資的某些證券可能存在市場風險。這意味着現行利率的變化可能會導致投資本金波動。
我們在利率變動方面的市場風險敞口與我們可以從投資組合中獲得的利息收入的增加或減少、利率和其他市場因素的變化導致的市值變化以及任何已實現收益和虧損的增加或減少有關。我們的投資組合僅包括有價證券和具有活躍二級市場或轉售市場的工具，以幫助確保投資組合的流動性。假設整個利率收益率曲線上的利率上升或下降100個基點不會對包括借款在內的利息敏感型金融工具的公允價值產生重大影響，但可能會影響我們未來的收益和現金流。我們通常有能力將固定收益投資持有至到期，因此，我們預計利率的突然變化不會對我們的經營業績、財務狀況或現金流產生重大影響。但是，由於利率的變化，我們未來的投資收入可能低於預期，或者如果被迫出售由於利率變化或其他因素（例如與證券發行人相關的信用風險變化）而導致市值下降的證券，我們可能會遭受本金損失。為了最大限度地降低這種風險，我們將投資的到期日安排在與預期的現金流需求相吻合，從而避免了在到期日之前贖回投資的必要性。因此，我們認為我們不會面臨投資產生的利率風險。通常，我們的投資不是抵押的。我們的投資尚未蒙受任何重大損失。
我們不使用利率衍生工具來管理利率變動的風險。我們通過限制違約風險、市場風險和再投資風險來確保投資本金資金的安全和保護。我們通過投資投資級證券來降低違約風險。
外幣風險
我們的大部分收入和支出以美元計價。我們在歐洲的商業銷售主要以歐元和英鎊計價。在截至2023年3月31日的三個月中，我們還進行了其他以外幣計價的交易，主要與歐洲的業務、合同製造和美國以外的臨牀試驗活動有關，我們預計將繼續這樣做。我們從鳥居獲得的特許權使用費來自鳥居在日本銷售的ORLADEYO。這些銷售以日元計價並兑換成美元，以確定欠我們的特許權使用費。與歐洲業務相比，我們的外匯敞口有限，這是歐元、英鎊、瑞士法郎、丹麥克朗和瑞典克朗的波動造成的。此外，我們已在加拿大開始運營，並對加元有外匯敞口。
我們預計，在我們目前的運營水平上，外匯交易的收益或損失不會很大。但是，隨着我們繼續擴大國際業務，未來交易收益或損失可能會變得巨大。在截至2023年3月31日的三個月中，我們沒有進行過外匯套期保值；但是，將來我們可能會這樣做。
通貨膨脹風險
通貨膨脹通常會通過增加我們的運營支出（包括臨牀試驗成本和銷售活動）來影響我們。我們認為，在本報告列報簡明合併財務報表期間，通貨膨脹沒有對我們的業務或經營業績產生重大影響。通貨膨脹的重大不利變化可能會對我們未來的經營業績產生負面影響。
第 4 項。控制和程序
我們維持一套披露控制和程序，旨在確保根據《交易法》及時記錄、處理、彙總和報告根據《交易法》在定期申報中要求披露的與公司有關的信息。在包括首席執行官和首席財務官在內的管理層的監督和參與下，我們對披露控制和程序的設計和運作有效性進行了評估。根據該評估，首席執行官兼首席財務官得出結論，截至2023年3月31日，公司的披露控制和程序可有效確保公司在其提交或提交的報告中要求披露的信息
《交易法》是在美國證券交易委員會規則和表格規定的期限內記錄、處理、彙總和報告的，其中包括控制措施和程序，旨在確保公司在此類報告中披露的信息得到積累並酌情傳達給包括公司首席執行官和首席財務官在內的公司管理層，以便及時就要求的披露做出決定。
在截至2023年3月31日的季度中，我們的財務報告內部控制沒有發生任何對公司財務報告的內部控制產生重大影響或合理可能對公司財務報告的內部控制產生重大影響的變化。
第二部分。其他信息
第 1A 項。風險因素
投資我們的股票涉及風險。在就我們的普通股做出投資決定之前，您應仔細閲讀整份報告，並考慮以下可能對我們的業務、財務狀況或經營業績產生不利影響的不確定性和風險，以及我們向美國證券交易委員會提交的其他文件中包含的所有其他信息。
與我們的業務相關的風險
與 COVID-19 相關的風險
持續的 COVID-19 疫情對我們或與我們開展業務的第三方（包括但不限於我們的開發合作伙伴、製造商、CRO 和其他人）以及與我們合作的監管和政府機構的影響，可能會對我們的業務、運營、臨牀開發或商業化計劃和時間表以及資金獲取產生不利影響。
全球 COVID-19 疫情繼續影響美國和全球經濟，並可能對我們的業務、運營和臨牀開發或商業化計劃和時間表以及與我們開展業務的第三方的業務和運營造成中斷。例如，政府命令和不斷變化的商業政策和程序已經影響並可能繼續影響，除其他外：（1）我們的人員和我們所依賴的第三方的人員，包括我們的開發合作伙伴（例如Torii）、製造商、CRO 等；（2）我們當前和未來的臨牀試驗和商業互動的進行；以及（3）FDA、歐洲藥品管理局（“EMA”）、日本製藥和日本製藥局的運營醫療器械管理局（“PMDA”）以及其他衞生和政府機構，可能導致審核和批准延遲，包括我們繼續向國際擴張並將ORLADEYO推向其他全球市場。
如果我們的業務或與我們開展業務的第三方的業務因這些事件而受到損害或削減，則我們的產品和候選產品的開發和商業化可能會停止或延遲，或者此類開發和商業化活動的成本可能會增加，其中任何一項都可能對我們的業務產生重大不利影響。例如，由於 COVID-19 疫情或其他健康流行病，我們的供應商或其他供應商可能無法履行對我們的義務或按預期提供服務。在這種情況下，我們可能無法與替代供應商或供應商達成協議，也無法按照商業上合理的條件或及時達成協議。這種延誤可能會對我們滿足所需臨牀開發和任何商業化時間表的能力產生不利影響。儘管我們謹慎管理與供應商和供應商的關係，但無法保證我們將來不會遇到挑戰或延遲，也無法保證這些挑戰或延誤不會對我們的業務、財務狀況和前景產生不利影響。
此外，我們的臨牀試驗已經並且可能繼續受到 COVID-19 疫情的影響。例如，COVID-19 的加速減緩了我們補體口服 Factor D 計劃中不足的 C5 應答隊列的啟動速度，因此，推遲了 2020 年相關數據的上報。由於醫院資源優先用於應對 COVID-19 疫情或患者擔心在疫情期間參與臨牀試驗，臨牀站點啟動和患者註冊可能會延遲。如果隔離阻礙患者行動或中斷醫療服務，一些患者可能難以遵守臨牀試驗方案的某些方面。同樣，我們無法成功招募和留住患者、主要研究人員和現場工作人員，他們作為醫療保健提供者，可能加大對 COVID-19 的暴露或受到機構、城市或州的額外限制，這可能會對我們的臨牀試驗運營產生不利影響。
如果全球健康問題阻礙了FDA、EMA、PMDA或其他監管機構進行檢查、審查或其他監管活動，則可能會嚴重影響這些機構及時審查和處理我們的監管申報的能力，這可能會對我們的業務和臨牀開發以及商業化計劃和時間表產生重大不利影響。
在可能和切實可行的情況下，我們將繼續為員工提供在家辦公的靈活性，這可能會對生產力產生負面影響，擾亂我們的業務並延遲我們的臨牀項目和時間表。我們無法準確預測任何重返辦公室計劃對我們的業務或與我們開展業務的第三方的影響。如果大量員工或關鍵員工不遵守任何適用的協議，我們的業務可能會受到負面影響。這些以及類似的、可能更嚴重的運營中斷可能會對我們的業務、經營業績和財務狀況產生負面影響。
COVID-19 的傳播在全球範圍內造成了廣泛影響，也可能對我們獲得資本的機會產生重大影響。儘管 COVID-19 帶來的未來經濟影響和持續時間可能難以評估或預測，但疫情可能導致全球金融市場進一步受到重大幹擾，降低我們進入股票或債務資本市場或獲得其他資本來源的能力，這可能會對我們的流動性產生負面影響。此外，經濟衰退或市場調整可能會對我們的業務和普通股的價值產生重大影響。
全球疫情繼續發展，COVID-19 疫情或類似健康流行的最終影響尚不確定，可能會發生變化。這些影響可能是實質性的，我們將繼續密切關注 COVID-19 的情況。我們還不知道 COVID-19 已經或將對我們的業務、醫療保健系統、製藥行業或全球經濟產生影響的全部範圍和程度。此外，COVID-19 疫情可能會加劇下述許多其他風險。
財務和流動性風險
自成立以來，我們已經蒙受了損失，預計將繼續蒙受此類損失，並且可能永遠無法盈利。
自成立以來，我們一直沒有實現持續的盈利。我們預計，在可預見的將來，我們將蒙受更多損失，隨着研發工作和商業活動的進展，我們的損失可能會增加。我們預計，此類損失將在每個季度之間波動，損失和波動可能會很大。為了實現盈利，我們或我們的合作伙伴必須成功製造和開發產品和候選產品，獲得監管部門的批准，併成功地將我們的產品商業化和/或與其他各方達成有利可圖的商業化安排。我們可能需要比預期更長的時間才能從任何當前或未來的許可協議中獲得可觀的收入，或者我們可能永遠不會從任何當前或未來的許可協議中獲得可觀的收入，或者直接從產品銷售中獲得可觀的收入。即使我們能夠成功地將現有產品商業化，或者開發或以其他方式收購新的商業上可行的產品，我們對第三方的某些義務，包括但不限於我們在特許權使用費購買協議下為ORLADEYO和BCX10013 的某些收入支付特許權使用費的義務，包括但不限於我們向RPI和OMERS支付特許權使用費購買協議下的特許權使用費的義務。
由於與開發候選產品、推出新產品及其商業化潛力相關的眾多風險和不確定性，我們無法預測未來損失的程度。即使我們確實實現了盈利，我們也可能無法維持或增加季度或每年的盈利能力。如果我們無法實現和維持盈利，普通股的市值可能會下降。
將來我們可能需要籌集更多資金。如果我們無法在需要時籌集資金，我們可能需要調整運營。
我們在公司歷史的大部分時間裏都持續虧損，預計2023年的支出將超過2023年的收入。我們預計，除非收入達到足以支持持續運營的水平，否則將繼續出現營業虧損和負現金流。
為了繼續未來的運營，推進我們的藥物發現和開發計劃，並將我們當前的產品和候選產品商業化，將來我們可能需要籌集更多資金。除了尋求戰略合作伙伴關係和交易外，我們可能隨時進入股票或債務市場，進行額外借款，進行特許權使用費或其他貨幣化交易，或尋求其他資金來源以滿足流動性需求，包括利用資本市場上有吸引力的機會。額外資金，無論是通過額外出售證券、額外借款、特許權使用費或其他貨幣化交易，與合作伙伴（包括Torii等公司合作伙伴）的合作安排，還是來自其他來源，都可能無法在需要時或以我們可接受的形式或條款獲得。優先股、普通股或可轉換證券的發行條款和價格明顯優於我們目前已發行的普通股，可能會削弱或對我們現有股東的持股量或權利產生不利影響。額外借款可能會使我們受到比Pharmakon貸款協議中目前適用於我們的更嚴格的契約。此外，合作安排可能要求我們將某些實質性權利轉讓給我們的公司合作伙伴。資金不足或缺乏可接受的合作伙伴關係可能要求我們推遲、縮減或取消某些研發計劃。請參閲本節中的 “與我們的業務相關的風險——與藥物開發和商業化相關的風險——如果我們未能在需要時獲得額外的融資或可接受的合作安排，我們可能無法完成產品和候選產品的開發和商業化或繼續運營”，以進一步討論我們的開發和商業化工作的資本要求。
我們的流動性需求將在很大程度上取決於我們的產品（尤其是ORLADEYO）商業化方面的業務成功與否，以及我們未來候選產品的進展。我們的管理計劃
我們的流動性需求主要包括控制研發計劃的時間和支出，如本文所述，籌集額外資金，以及將我們批准的產品商業化。有關我們的流動性需求、資本需求、潛在融資替代方案和可用資金充足性的更多信息，請參閲本報告第一部分第2項中的 “管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析——流動性和資本資源”。
無法保證我們的任何計劃都會成功，也無法保證我們在需要時會以合理的條件或根本獲得額外的資本。如果我們無法在需要時獲得足夠的額外資本，我們可能被迫調整或削減運營；推遲、減少或停止正在進行的臨牀試驗或商業化工作；完全停止運營；或申請破產。
與藥物開發和商業化相關的風險
我們的成功取決於我們能否管理候選產品渠道，推動候選產品進入開發的各個階段，尤其是臨牀試驗過程，以及獲得監管部門批准以進行候選產品的商業銷售。
我們業務的成功取決於我們管理候選產品渠道的能力，包括酌情擴大產品渠道，通過內部識別和發現候選產品或以其他方式獲得許可或收購產品或候選產品並將其有效整合到我們的業務中；在開發的各個階段推進我們的候選產品；以及獲得監管部門批准以進行候選產品的商業銷售。識別、選擇和許可或收購產品或候選產品需要大量的費用以及技術和財務專業知識，如果我們無法有效地管理我們的產品線，無法以可接受的條件將可行的產品或候選產品整合到我們的業務中，或者根本無法將我們的業務和藥物開發工作受到影響。
為了獲得商業銷售我們的候選產品所需的監管批准，我們或我們的合作伙伴必須通過臨牀前研究和臨牀試驗證明每種候選產品都是安全有效的。開發過程和相關的監管過程既複雜又不確定。我們的候選產品的臨牀前和臨牀開發容易受到藥物開發任何階段固有的失敗風險的影響，包括未能證明療效和安全性、未能證明足夠的收益風險平衡、未能獲得具有商業吸引力和競爭力的產品標籤、未能獲得具有商業吸引力的適應症的批准、出現嚴重或醫學或商業上不可接受的不良事件、我們或我們的合作伙伴未能遵守試驗方案，適用監管要求或行業標準，或美國食品和藥物管理局或任何類似的外國監管機構關於候選產品不得繼續開發或根據我們的開發計劃獲得批准的決定，或者根本不能獲得批准。我們無法保證任何臨牀前研究和臨牀試驗將按計劃進行或按計劃完成（如果有的話），也不能保證此類試驗的結果足以支持監管部門批准我們的候選產品。
我們的候選產品在臨牀開發過程中的進展取決於我們的試驗，這些試驗表明，根據臨牀試驗方案，我們的候選產品通過達到預先確定的安全性和有效性終點以及足夠的益處風險概況，對接受治療的患者具有足夠的安全性和有效性。在我們的任何項目，包括我們的補充計劃（包括 BCX10013）和其他罕見病候選產品中，未能達到上述任何終點或顯示出足夠的益處風險狀況，可能會導致我們的試驗延遲或修改，或者需要進行額外的計劃外試驗。例如，最近在一項正在進行的 BCX10013 非臨牀研究中與劑量相關的觀察將推遲臨牀計劃。如果我們的任何候選產品與不良事件或不良副作用有關或具有意想不到的特性，我們可能需要放棄該候選產品的開發或將該候選產品的開發限制在某些用途或亞羣中，從收益風險的角度來看，在這些用途或亞羣中，不良副作用或其他特徵不太普遍、不太嚴重或更容易接受。最初在臨牀或臨牀前測試中表現出前景的候選產品可能與不良或意想不到的副作用有關或會造成不良或意想不到的副作用，這些副作用可能導致候選產品的開發計劃發生重大修改或延遲、重大意外成本或項目終止，例如我們在當年晚些時候停止開發之前在 2022 年使用 BCX9930 時所經歷的那樣。
此外，我們的候選產品的開發計劃，包括我們的臨牀試驗（包括 BCX10013），可能沒有得到充分設計或執行，這可能會對研究結果的結果和分析產生負面影響。由於臨牀試驗的成本和持續時間，我們過去已經決定停止候選產品的開發，將來也可能決定，出於各種原因，包括但不限於它們不太可能顯示出來
在臨牀試驗中取得了良好的結果，不太可能幫助將產品推進到有意義的合作的地步，或者不太可能具有合理的商業潛力。
我們的臨牀前研究和臨牀試驗中不理想或不確定的數據或對人類的副作用可能導致 FDA 或外國監管機構（包括 EMA、日本衞生、勞動和福利部（“MHLW”）或英國藥品和醫療保健監管局（“MHRA”））拒絕批准任何靶向適應症的候選產品或施加可能影響開發或最終商業的限制或警告候選產品的可行性。此外，美國食品藥品管理局或外國監管機構可能會確定，來自我們候選產品的研究數據需要額外的研究或研究設計，這些研究或研究設計與我們的計劃開發戰略不同，此類監管機構還可能要求對我們的開發活動進行患者監測和測試，或者可能對我們的開發活動實施限制或其他條件，其中任何一項都可能對我們計劃開發戰略的成本和時間產生重大影響。如果我們或他們認為試驗參與者面臨不可接受的健康風險，我們、我們的合作伙伴、美國食品藥品管理局或外國監管機構此前已經並將來可能再次暫停註冊、暫停或終止臨牀試驗。
我們成功完成臨牀開發過程的能力取決於許多因素，包括但不限於：
•我們或我們的合作伙伴獲得合適的臨牀場所和研究人員以及及時或完全註冊和維持足夠數量的患者的能力；
•參加臨牀試驗的患者在治療期間和治療後可能不遵守臨牀試驗協議或與研究人員保持聯繫以提供完整的數據；
•我們的候選產品可能不安全或有效，或者可能產生不利或不確定的結果；
•我們或我們的合作伙伴可能會出於各種原因決定或被監管機構要求暫停註冊、暫停或終止臨牀研究，包括髮現參與者面臨不可接受的健康風險、候選產品的不良副作用或其他意想不到的特徵、不遵守監管要求或其行為標準，或者發現化學或機械相似的產品或候選產品造成的不良影響；
•監管機構可能不同意我們或我們合作伙伴的臨牀試驗協議或我們或他們對臨牀前研究和臨牀試驗數據的解釋；
•研究人員可能沒有充分設計或遵循臨牀方案或研究程序；
•配方改進可能無法按預期奏效，這可能會對我們候選產品的商業需求產生負面影響；
•監管機構可能未批准或隨後發現我們或我們的合作伙伴簽訂臨牀和商業供應協議的第三方製造商的製造過程或設施存在故障；
•開展開發活動所需的原材料或製成品候選材料或其他材料的供應或數量可能不足、不足或無法以可接受的成本獲得，我們或我們的合作伙伴可能會遇到供應中斷；
•由於發展戰略的變化、新的或不同的法規、要求和指導方針的影響或其他突發事件或條件，我們或我們的合作伙伴的發展計劃可能會被推遲或改變；
•臨牀前研究和臨牀試驗的成本可能高於我們的預期；
•我們或我們的第三方承包商，包括那些生產我們的候選產品或其組件或成分的承包商，或代表我們或我們的合作伙伴進行臨牀試驗或實驗室測試的承包商，可能未能及時或根本不遵守監管要求和行業標準或履行合同義務；以及
•持續的 COVID-19 疫情對上述一個或多個因素的影響。
臨牀試驗既漫長又昂貴。上面列出的許多因素都可能導致我們的任何項目的臨牀開發成本增加或臨牀開發時間延長。我們和我們的合作伙伴為臨牀前測試和臨牀試驗投入了大量費用並投入了大量時間，但我們無法確定這些測試和試驗是否會導致產品的商業銷售。即使我們或我們的合作伙伴成功完成了候選產品的臨牀試驗，我們或我們的合作伙伴也可能無法及時提交所需的監管文件，或者候選產品可能無法獲得監管部門的批准，無論哪種情況，這都會對我們從產品銷售或許可安排中獲得任何收入產生不利影響或阻礙我們獲得任何收入的能力。此外，任何候選產品如果獲得批准，都可能在標籤、營銷、分銷、處方和使用方面受到限制，這可能會對此類產品的銷售產生不利影響。
如果我們與第三方（例如我們的開發合作伙伴、承包商和合同研究組織）的開發合作失敗，我們的候選產品的開發將被推遲或停止。
我們在候選產品開發的許多重要階段嚴重依賴第三方，包括但不限於：
•發現引起或促成疾病或失調進展所必需的生物反應的天然蛋白質，稱為酶靶點；
•為我們的化合物和候選產品執行某些藥理學臨牀前研究和後期開發；
•管理我們的1、2和3期臨牀試驗，包括醫學監測、實驗室測試和數據管理；
•執行毒理學研究，這些研究可能需要為我們的候選產品獲得批准；
•配方改進策略和方法；
•製造配製我們的產品所需的起始材料和藥物物質，以及用於我們的臨牀試驗、毒理學研究和任何潛在商業產品的候選產品；以及
•管理美國以外的某些監管互動。
我們未能在其中任何一個階段進行成功的合作都將對我們的業務產生重大影響。如果我們不以可接受的條件或根本不向學術機構或其他生物技術公司許可酶靶點或抑制劑，我們的藥物開發工作就會受到影響。同樣，如果進行我們的初始或後期臨牀試驗、進行我們的毒理學或其他研究、製造我們的起始材料、藥物物質和候選產品、提供與我們的臨牀試驗相關的實驗室測試或其他服務（包括臨牀運營服務）、提供醫學寫作服務或協助我們履行監管職能的合同研究組織或第三方承包商違反了對我們的義務、提供的服務與行業標準不一致或未能遵守行業標準監管要求，這將延遲或阻礙我們候選產品的開發和任何潛在商業產品的上市。
如果我們與其中任何一個或多個方失去關係，則在確定另一家可比提供商然後簽訂其服務合同方面，我們都可能會遇到重大延遲。如果有的話，我們可能無法以合理的條件留住替代提供商。即使我們找到了替代提供商，該提供商也可能需要更多時間來響應我們的需求，並且可能無法提供與原始提供商相同類型或水平的服務。此外，我們保留的任何提供商都將遵守適用的FDA現行良好實驗室規範、當前的良好生產規範（“cGMP”）和當前的良好臨牀規範以及類似的外國標準。我們無法控制這些提供商遵守這些法規的情況。因此，如果這些供應商不遵守這些做法和標準，我們的候選產品的開發和商業化可能會延遲。如果上述任何風險得以實現，我們的業務、財務狀況和經營業績可能會受到重大不利影響。
如果我們未能在需要時獲得額外的融資或可接受的合作安排，我們可能無法完成產品和候選產品的開發和商業化或繼續運營。
隨着我們計劃的推進，我們的成本可能會增加。我們當前和計劃中的發現、開發、批准和商業化工作將需要大量資金。我們的支出、收入和現金利用率可能會有很大差異，具體取決於許多因素，包括：我們有效管理候選產品渠道的能力；我們的候選產品（包括 BCX10013）獲得監管部門批准的能力；我們維持包括 ORLADEYO 在內的產品的監管部門批准、成功商業化並獲得市場認可的能力；我們在需要時籌集額外資金的能力；我們從與第三方合作開發中獲得的資金數額以及我們的產品和候選產品的商業化（包括我們與Torii的合作）；我們的合作伙伴在產品上取得的商業成功；我們當前和擬議的候選產品臨牀試驗的進展和結果；以及我們在主要產品製造方面取得的進展和其他項目的進展。
為了繼續未來的運營，推進我們的藥物發現和開發計劃，並將我們當前的產品和候選產品商業化，我們可能需要籌集額外資金。我們在需要時或根本籌集額外資金的能力可能有限，可能在很大程度上取決於我們成功地將 ORLADEYO 商業化並獲得市場認可，以及我們當前藥物開發計劃的成功，包括開發項目的進展、時間表和最終結果（包括但不限於配方進展、長期人類安全研究、臨牀試驗研究以及致癌性、藥物相互作用、毒性或其他
我們針對補體系統疾病和其他罕見病候選產品的補充計劃（包括 BCX10013）的必備研究），以及我們產品的任何批准後研究。此外，股票和債務市場的收縮和波動，包括由於 COVID-19 的影響、通貨膨脹率上升、利率上升或銀行業的混亂或不穩定，可能會限制我們未來在出現此類需求時籌集資金的靈活性。見 “與我們的業務相關的風險——財務和流動性風險——將來我們可能需要籌集更多資金。如果我們無法在需要時籌集資金，我們可能需要調整本節中的運營”，以及本報告第一部分第2項中的 “管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析——流動性和資本資源”，以獲取有關我們的流動性風險和資本要求的更多信息。
此外，我們接觸了許多不同的行業、融資夥伴和交易對手，包括商業銀行、投資銀行和合作夥伴（包括投資者、許可合作伙伴、分銷合作伙伴等），這些行業在當前的經濟和政治環境中可能不穩定或可能變得不穩定，包括由於 COVID-19、通貨膨脹上升、利率上升、銀行業中斷或不穩定或烏克蘭衝突的影響。任何此類不穩定性都可能影響這些方履行對我們的合同義務的能力，也可能會限制未來與我們的交易或給交易帶來繁瑣的條件。此外，供應商可能會受到負面影響。我們當前計劃中的任何此類不利結果或不利的經濟條件過去都可能再次給我們的普通股價格帶來嚴重的下行壓力，並可能減少在資本或信貸市場籌集資金的機會，並可能進一步降低投資公司現金的可用回報率，如果嚴重和持續下去，可能會對我們的經營業績和現金流產生重大和不利影響，限制我們繼續開發和商業化候選產品和產品的能力。
如果我們或我們的合作伙伴沒有獲得候選產品的監管部門批准，或者我們的產品沒有獲得監管部門的批准，我們或我們的合作伙伴將無法商業化和銷售這些產品和潛在產品，這將嚴重損害我們的業務，因為我們不會獲得任何收入。
在營銷或銷售我們的產品之前，我們或我們的合作伙伴必須獲得監管部門的批准。如果美國食品和藥物管理局或類似的外國監管機構推遲或拒絕監管部門對我們的候選產品的批准，或者撤銷對先前批准的產品的批准，我們將無法在適用的司法管轄區銷售或銷售該產品，也無法從與之相關的銷售或許可安排中獲得收入，這可能會對我們的業務產生重大不利影響。
在任何司法管轄區，準備和獲得監管部門批准的過程可能既漫長又昂貴，而且批准永遠無法確定。由於開發過程固有的風險和不確定性，包括與 COVID-19 影響相關的風險和不確定性，我們的候選產品獲得監管部門批准所需的時間可能比我們預期的要長得多，或者可能永遠無法獲得批准。正如 “風險因素——與我們的業務相關的風險——與藥物開發和商業化相關的風險——我們的成功取決於我們能否管理候選產品渠道、推動候選產品進入不同的開發階段，尤其是通過臨牀試驗過程，以及獲得監管部門批准候選產品的商業銷售”，我們和我們的合作伙伴已經經歷過，將來可能還會如此 經驗，臨牀前研究和臨牀試驗期間或由此產生的任意數量的不利結果，這些結果可能會延遲或阻礙監管部門對我們候選產品的批准，或者對我們管理層的信譽、價值和經營業績產生負面影響。
即使 FDA 或外國監管機構批准了候選產品，該批准也可能會限制候選產品的指定用途，對候選產品施加其他限制，和/或可能需要進行可能損害候選產品的商業可行性的批准後研究。即使我們的潛在產品獲得批准，無論是在美國還是在國際上，我們仍將受到廣泛的監管要求的約束。
我們未能遵守監管部門批准的現有或未來監管要求，或者我們失去或更改先前獲得的批准，可能會損害我們從產品銷售或許可安排中獲得任何收入的能力，這可能會對我們的業務、財務狀況和經營業績產生重大不利影響。
我們專注於罕見疾病，這可能會帶來額外的風險和挑戰。
由於我們專注於開發治療罕見疾病的藥物，因此我們可能會在美國為我們的候選產品尋求孤兒藥、突破性療法或快速通道認證，或者在世界其他地方尋求同等名稱。通常，監管機構在決定是否授予此類指定方面擁有廣泛的自由裁量權。我們無法保證我們的候選產品將獲得美國食品藥品管理局或同等稱號的孤兒藥資格
來自其他監管機構。我們也不能保證我們會獲得突破性療法、快速通道或同等稱號，這會帶來某些潛在的好處，例如更頻繁地與相關監管機構會面以討論開發計劃，就有效的藥物開發計劃提供密集的指導，以及獲得滾動審查或優先審查的潛在資格。即使我們成功為候選產品獲得了任何此類稱號，此類指定也可能無法加快開發或監管審查或批准，也不會增加我們的候選產品獲得市場批准的可能性。我們可能無法為獲得候選產品獲得或維持這些稱號，我們的競爭對手可能會為其候選產品獲得這些稱號，這可能會影響我們開發和商業化產品和候選產品或與此類競爭對手競爭的能力，這可能會對我們的業務、財務狀況或經營業績產生不利影響。
如果任何經批准的產品的效果低於預期，造成不良副作用，這些副作用要麼先前未被發現，要麼比預期嚴重，要麼未能獲得醫學界的市場認可，則其商業可行性可能會受到損害。
如果在獲得產品監管部門批准後，我們或其他人發現該產品的效果低於先前認為的效果或產生了先前未發現或比預期嚴重的不良副作用，則可能發生以下任何不良事件：
•監管機構可能會撤回對該產品的批准，或者對該產品施加營銷或生產限制，或者要求我們或我們的合作伙伴制定一份藥物指南，概述未知副作用的風險，然後分發給患者；
•我們或我們的合作伙伴可能被要求召回該產品，改變產品的管理方式，進行額外的臨牀試驗，或者受到民事或刑事處罰；以及
•該產品的競爭力可能會降低，我們的聲譽可能會受到影響。
即使獲得監管部門的批准，任何產品都可能無法獲得醫生、患者、第三方付款人、衞生當局和醫學界其他人的足夠或任何市場認可。例如，即使新的、可能更有效或更便捷的療法進入市場，醫生也往往不願讓患者放棄現有療法。此外，患者通常會適應他們目前正在服用的療法，除非醫生建議更換產品，或者由於現有療法的報銷不足而被要求更換療法，否則他們不想切換。如果經批准的產品沒有達到足夠的市場接受度，則可能無法產生可觀的收入。上述任何情況的發生都可能對我們的業務產生重大和不利影響。
如果我們未能成功實現商業化或建立合作關係以將我們的某些產品和候選產品商業化，或者如果任何合作伙伴終止或未能履行與我們的協議規定的義務，則我們的產品和候選產品商業化的潛在收入可能會減少、延遲或消失。
我們的業務戰略包括增加我們的產品和候選產品組合的資產價值。我們認為，實現這一目標的最佳途徑是保留全部產品權利或酌情與第三方達成合作安排。根據需要，潛在的第三方關係可能與我們的產品和候選產品的臨牀前開發、臨牀開發、監管部門批准、營銷、銷售和分銷有關。
目前，我們已經建立了合作關係，包括與Torii就ORLADEYO在日本的商業化建立了合作關係，與某些其他市場的ORLADEYO的第三方分銷商建立了合作關係，以及與Shionogi和Green Cross分別建立了合作關係，以開發和商業化培拉米韋。建立和實施合作關係的過程既困難又耗時，而且涉及很大的不確定性，包括：
•由於商業、監管或臨牀結果不令人滿意，包括批准後的臨牀承諾、業務戰略變更、控制權變更或其他原因，我們或我們的合作伙伴可能會尋求重新談判或終止我們的關係；
•我們的合作安排合同可能會到期；
•合作關係的到期或終止，例如與某些分銷合作伙伴的合作關係，可能會觸發公司對合作夥伴持有的未售出產品的回購義務；
•我們的合作伙伴可能會選擇尋求替代技術，包括競爭對手的技術；
•我們過去曾與合作伙伴發生過爭議，將來也可能發生過爭議，這些爭議可能導致訴訟或仲裁，這可能會導致鉅額費用並轉移我們管理層的注意力；
•我們無法對合作夥伴的活動進行日常控制，對他們的決策的控制也很有限；
•我們在未來從我們的合作伙伴那裏獲得活動報酬和特許權使用費的能力取決於他們確定候選產品的安全性和有效性、獲得監管部門批准以及從我們的候選產品開發的產品獲得市場認可的能力；
•我們或我們的合作伙伴可能無法適當地啟動、維護或捍衞我們的知識產權（如果適用），或者一方可能以可能危及或可能使我們的專有信息失效或使我們面臨潛在責任的方式利用我們的專有信息，提起訴訟；
•我們或我們的合作伙伴可能沒有為我們的產品和候選產品投入足夠的資本或資源；以及
•我們或我們的合作伙伴可能不遵守適用的政府監管要求。
如果我們或我們的合作伙伴未能及時履行我們的責任，或者根本無法履行我們的責任，則我們與該合作相關的開發和商業化工作可能會減少、延遲或終止，或者我們可能需要為本應由我們的合作伙伴負責的活動承擔責任。如果我們無法在可接受的條件下建立和維持合作關係，我們可能不得不推遲或停止我們一種或多種產品或候選產品的進一步開發或商業化，自費開展商業化活動或尋找其他資金來源。我們的產品和候選產品的開發或商業化方面的任何延誤都將嚴重影響我們的業務，因為如果我們的候選產品沒有在開發過程中取得進展或無法及時進入市場，或者如果我們的產品沒有在市場上取得成功，我們可能無法從產品銷售或許可安排中獲得任何收入。
我們與Torii合作的結果可能不符合我們目前的預期。
我們與鳥居簽訂了在日本開發和商業化ORLADEYO的協議。我們能否實現此次合作的預期收益，包括在特許權使用費的收取或金額方面，存在多種風險，包括ORLADEYO的商業潛力可能無法滿足我們目前的預期，我們或Torii可能無法履行各自在《鳥居協議》下的義務，第三方可能無法及時或根本無法履行對我們的義務。
《鳥居協議》規定，我們有權獲得分級特許權使用費，其金額將取決於每個日曆年內ORLADEYO在日本的年淨銷售額和其他因素。目前，我們仍負責日本與 ORLADEYO 相關的監管活動，並將繼續使用第三方來履行《鳥居協議》規定的許多義務，包括但不限於我們在日本的監管和其他責任。如果我們的互動或第三方代理的互動不成功，我們可能無法履行《鳥居協議》規定的義務，這可能會對商業成功和合作夥伴關係產生負面影響，影響預期的經濟收益，或者需要ORLADEYO的進一步發展。
Torii 可以在某些有限的情況下終止 Torii 協議，包括在日本首次商業銷售 ORLADEYO 六週年後發出書面通知。如果《鳥居協議》因這些條款而終止，或根本終止，我們將無權再根據該條款獲得任何里程碑或特許權使用費，這可能會對我們的業務和經營業績產生重大不利影響。
Torii對ORLADEYO的商業活動擁有唯一的控制權和決策權，以防止日本的HAE攻擊，但須接受聯合指導委員會的監督。因此，我們根據《鳥居協議》收到的任何特許權使用費的金額取決於Torii成功開展此類商業活動。此外，有競爭力的產品以及患者需求、處方水平、報銷決定或其他因素的變化可能會限制ORLADEYO在日本的商業潛力，這可能會大大減少我們在Torii協議下有權獲得的任何特許權使用費金額。
根據鳥居協議，我們負責向鳥居提供所需數量的ORLADEYO，用於商業銷售。如果由於我們的第三方合同製造商未能生產足夠的藥品，我們未能向Torii提供所需數量的ORLADEYO，那麼Torii在日本成功將ORLADEYO商業化的能力可能會受到重大損害，我們根據Torii協議獲得的特許權使用費收入可能會減少，或者根本沒有。
上述任何風險都可能對我們履行《鳥居協議》義務的能力產生重大不利影響，這可能會嚴重減少《鳥居協議》給我們帶來的經濟利益，損害或導致我們與鳥居的合作終止。
無法保證我們或我們的合作伙伴為我們的產品或技術所做的商業化努力、方法和戰略會取得成功，而且我們未來的創收也不確定。
無法保證我們或我們的合作伙伴的商業化努力、方法和戰略會成功。我們可能無法建立或充分提高我們目前或計劃商業化的產品的銷售、營銷和分銷能力。我們從我們或合作伙伴商業化的產品中獲得收入的能力面臨多種風險，包括：
•我們或我們的合作伙伴可能無法成功完成臨牀試驗或履行上市後承諾，不足以獲得和維持監管機構的上市批准；
•與我們的產品和候選產品相比，許多競爭對手的經驗更豐富，擁有更多的資源，他們的產品可以更快地進入市場，更具成本效益或具有更好的療效或耐受性；
•我們可能無法採用全面有效的知識產權戰略，這可能會導致我們公司、我們的產品和候選產品的商業價值下降或與此類產品相關的特許權使用費下降（例如，韓國peramivir專利的流失，這可能會導致綠十字會的特許權使用費減少）；
•我們可能無法採用全面有效的監管策略，這可能會導致我們產品的商業化延遲或失敗；
•我們和我們的合作伙伴成功將我們的產品商業化的能力受到競爭格局的影響，而競爭格局目前尚不完全清楚；
•產品銷售收入取決於我們獲得和維持優惠價格的能力；
•報銷額不斷變化，這可能會極大地影響我們產品的使用；
•未來的產品銷售收入將取決於我們成功完成臨牀研究、獲得監管部門批准以及生產、營銷、分銷和商業化我們批准的藥物的能力；以及
•COVID-19 疫情對我們或我們的合作伙伴的影響。
此外，ORLADEYO的未來銷售收入受不確定性影響，將取決於多個因素，包括我們和我們的合作伙伴在美國和其他地方的商業化努力的成功、改用ORLADEYO的新患者人數、患者留存率和需求、開ORLADEYO處方的醫生人數、每月處方率、第三方和政府付款人的報銷、患者從我們的臨牀試驗和搶先體驗計劃轉換為商業項目客户、我們的定價策略以及市場趨勢。
即使我們能夠成功地將現有產品商業化或開發出新的商業上可行產品，我們對第三方的某些義務，包括但不限於我們在特許權使用費購買協議下對 ORLADEYO 和 BCX10013 的某些收入支付特許權使用費的義務，也可能會降低此類產品的盈利能力。
我們已經擴大了我們的開發和監管能力，並可能繼續擴大我們的開發和監管能力，並正在實施銷售、營銷和分銷能力，因此，我們在管理增長方面可能會遇到困難，這可能會擾亂我們的運營。
我們在美國和國際上經歷了員工人數和業務範圍的顯著增長，特別是在藥物開發、監管事務、銷售、營銷和分銷領域，並將繼續顯著增長。為了管理我們的增長，我們必須繼續實施和改善我們的管理、運營和財務系統和流程，擴大我們的設施，繼續招聘和培訓合格的人員。由於我們的財務資源有限，而且我們的管理團隊在管理如此增長的公司方面的經驗有限，我們可能無法有效管理業務的擴張，及時或根本無法實施適當的系統和流程，也無法招聘、培訓和留住合格的人員。我們的業務擴張可能會導致鉅額成本，並可能轉移我們的管理和業務發展資源。此外，如果我們招募商業團隊並在任何地區建立營銷能力的任何產品或候選產品的商業發佈由於任何原因而延遲或沒有進行，我們將過早或不必要地承擔這些商業化費用。任何無法管理增長的行為都可能延遲我們業務計劃的執行或中斷我們的運營。
我們依賴第三方供應商來製造和分銷我們的產品、候選產品以及我們的產品和候選產品的材料。如果我們不能依賴現有的第三方供應商，那麼在尋找新的第三方供應商時，我們將面臨鉅額成本和潛在的延遲，這可能會對我們的產品和候選產品的開發和商業化時間表產生不利影響。
我們依賴第三方供應商，包括第三方製造商、分銷商和專業藥房，來製造和分銷我們的產品、候選產品以及我們的產品和候選產品的材料。通常，尤其是在早期的開發和商業化過程中，特定產品或服務（例如製造和/或分銷）只有一個或有限的來源。我們依賴這些第三方供應商根據適用的政府法規及時履行其義務。我們的第三方供應商，尤其是我們的第三方製造商和分銷商，他們可能是我們在特定產品、候選產品或服務或特定地區聘用的唯一供應商，在滿足我們的要求時可能會遇到困難，包括但不限於涉及以下問題（如適用）：
•在預期的時間範圍內投入的資源不足，無法滿足我們的要求；
•產量不一致；
•產品責任索賠或商業產品的召回；
•難以將生產規模擴大到商業和驗證規模；
•製造過程所需材料的交付中斷；
•未能及時向商業供應商或最終用户分發我們產品的商業供應；
•與其他供應商一起安排工廠時間或意外設備故障；
•可能襲擊其設施或對基礎設施產生影響的潛在災難；
•我們的藥物物質或產品中的潛在雜質可能會影響我們的臨牀試驗或未來商業化產品的可用性；
•質量控制和保證不力或過程控制不足；
•未能向我們提供有關庫存、正在使用我們產品的患者人數或有關我們產品的嚴重不良事件和/或產品投訴的準確或及時的信息；
•第三方無法履行對我們或他人的財務義務；
•第三方可能違反制造或分銷協議；
•第三方可能在代價高昂或給我們帶來不便的情況下終止或不續訂重要協議；以及
•不遵守或不配合 FDA 或其他外國監管機構或當地海關制定的法規和規範或要求，特別是與 ORLADEYO、BCX10013、peramivir 和我們的早期化合物相關的法規和規範或要求。
許多其他因素可能導致我們的任何產品和候選產品的製造和分銷中斷生產或分銷，包括人為錯誤、自然災害、流行病、勞資糾紛或短缺、恐怖主義行為或戰爭、設備故障、原材料短缺或供應鏈問題。如果我們的商業分銷合作伙伴無法在預期的時間範圍內滿足我們的要求，或者無法向我們提供準確或及時的信息和數據，包括與庫存和銷售、嚴重不良事件和/或產品投訴有關的信息和數據，則我們的業務，包括我們為ORLADEYO所做的商業化努力和銷售，可能會面臨風險。此外，如果專業藥房服務，包括我們的第三方呼叫中心服務（提供患者支持和金融服務、處方攝取和分發、報銷裁定以及持續的合規支持）得不到有效管理，那麼我們對ORLADEYO的商業化工作和銷售的持續性可能會受到延遲或損害。
此外，我們的合同製造商可能無法以使其具有商業可行性所需的成本或數量來製造我們的產品或候選產品所需的材料。我們的原材料、藥物物質、產品和候選產品由有限的供應商集團生產，其中一些供應商在單一工廠生產。如果這些供應商中的任何一家無法生產這些物品，這可能會嚴重影響我們用於進一步臨牀前測試和臨牀試驗的產品和候選產品材料的供應。我們的第三方製造商也可能不符合我們的製造要求。此外，生產過程或程序的變化，包括藥物生產地點的變更或第三方製造商的變更，可能需要根據FDA的cGMP和類似的外國要求進行事先審查和批准。這種審查可能既昂貴又耗時，可能會延遲或阻止產品的發佈。美國食品和藥物管理局或外國監管機構可以隨時實施新的製造、包裝標準，或改變其對現有標準的解釋和執行
或產品測試。如果我們或我們的合同製造商無法遵守規定，我們或他們可能會受到監管行動、民事訴訟或處罰，其中任何一項都可能使我們付出高昂的代價，並可能導致產品延遲或短缺。
如果我們無法維持目前的第三方關係，或者無法按照商業上合理的條款與其他第三方簽訂新的協議，或者如果我們的任何第三方供應商的製造或分銷業績不佳或未能遵守任何監管機構的規定，我們可能無法完成我們的產品和候選產品的開發、獲得及時批准或商業化。
我們和我們的合作伙伴將我們的產品商業化受到本文所述的潛在商業化風險以及許多其他風險的影響。 任何給我們帶來的潛在收入收益，包括里程碑付款、特許權使用費或其他對價的形式，都是高度投機性的。
我們產品的商業成功尚不確定，受我們在與藥物開發和商業化相關的其他風險因素中披露的所有風險和不確定性的影響。此外，我們產品的商業化面臨更多風險，並可能受到多種因素的負面影響，包括但不限於以下因素：
•事實證明，我們的產品可能不足以在當前獲得批准的市場以外的市場獲得市場批准；
•可能無法及時、根本無法為我們的產品上市後承諾和進一步開發提供必要的資金，也可能無法獲得足夠的資金；
•競爭產品的進步可能會大大取代對我們產品的潛在需求；
•政府和第三方付款人可能無法提供足夠的保險或報銷，這將對我們產品的需求產生負面影響；
•我們可能無法向我們的合作伙伴提供商業材料，我們的合作伙伴可能無法直接或通過第三方製造商維持或建立足夠且可接受的商業製造；
•醫療保健提供商和患者對我們產品的商業需求和接受可能不足以為我們或我們的合作伙伴帶來可觀的產品收入，並可能導致我們幾乎沒有收入、里程碑付款或特許權使用費；
•我們或我們的合作伙伴為我們的產品進行的營銷和商業化工作的有效性；
•市場對現有替代療法的滿意度；
•相對於其他可用療法的感知療效；
•疾病流行率；
•治療費用；
•我們的定價和報銷策略可能無效；
•進口產品或替代產品的定價和供應情況；
•競爭對手的營銷和銷售活動；
•醫學界向新的治療模式或護理標準的轉變；以及
•相對方便且易於管理。
與本行業競爭相關的風險
我們面臨着激烈的競爭，如果我們無法有效競爭，對我們產品的需求可能會減少。
生物技術和製藥行業競爭激烈，受到迅速和實質性的技術變革的影響。有許多公司正在尋求針對與我們目前的目標適應症相同的產品進行開發。我們在美國和其他地方的競爭對手眾多，其中包括主要的跨國製藥和化學公司以及專業的生物技術公司。這些競爭對手中的大多數擁有比我們更多的資源，包括更多的財務資源、更多的研發人員以及更有經驗的製造、營銷和銷售組織。此外，我們的大多數競爭對手在進行臨牀試驗和獲得FDA和其他監管機構批准方面都比我們更有經驗。因此，我們的競爭對手成功獲得候選產品的FDA或其他監管部門批准的速度可能比我們獲得與我們的產品競爭的產品更快。在我們之前完成臨牀試驗、獲得監管部門批准並開始商業銷售其藥物的公司可能會獲得顯著的競爭優勢，包括專利和美國食品藥品管理局的專有權，這將延緩我們推銷產品的能力。在我們的產品商業化、理想疾病靶點的潛在候選產品的許可、理想候選產品的許可以及來自學術機構的候選產品的開發和營銷方面，我們面臨並將繼續面臨競爭，
政府機構, 研究機構以及生物技術和製藥公司.除其他外，競爭還可能源於：
•其他藥物開發技術；
•預防或減少疾病發病率的方法，包括疫苗；以及
•新的小分子或其他類別的治療藥物。
其他人的開發可能會使我們的產品、候選產品或技術過時或失去競爭力。
2020年12月，我們獲得了美國食品藥品管理局對ORLADEYO的批准，這是一種每天一次的口服療法，用於預防成人和12歲及以上的兒科患者 HAE 發作。隨後，我們在多個市場獲得了ORLADEYO的監管批准。此外，我們正在研究或開發用於治療其他幾種罕見疾病（包括補體系統疾病）的產品。我們預計我們的藥品和候選產品將面臨激烈的競爭。在競爭對手之前完成臨牀試驗、獲得所需資金或政府支持、獲得監管部門批准並開始商業銷售或儲存產品訂單的公司可能會獲得顯著的競爭優勢。此外，世界各地的各個政府實體可能會提供激勵措施、補助金和合同，以鼓勵對某些預防和治療藥物進行額外投資，這可能會進一步增加我們的競爭對手數量和/或為某些競爭對手提供優勢。有關我們的競爭對手、競爭產品或計劃以及這些和其他治療領域的競爭條件的進一步討論，請參閲我們最新的10-K表年度報告第一部分第1項中的 “商業——競爭”。
如果我們的競爭對手的一個或多個產品或計劃（包括目前未確定的潛在競爭對手）取得成功，我們的產品市場可能會減少或被淘汰。
與我們相比，我們的許多競爭對手和潛在競爭對手的表現要大得多：
•資本資源；
•研究與開發資源，包括人員和技術；
•監管經驗；
•臨牀前研究和臨牀測試經驗；
•製造、營銷和銷售經驗；以及
•生產設施。
這些競爭因素中的任何一個都可能阻礙我們的融資工作，使我們的產品、候選產品或技術失去競爭力，或者消除或減少對我們的產品和候選產品的需求。
法律和監管風險
我們受與我們的產品和候選產品相關的各種法律法規的約束，如果我們或我們的合作伙伴不遵守這些法律法規，我們可能會面臨嚴厲的處罰。
我們和我們的合作伙伴與已批准產品相關的活動，或者在獲得監管部門批准（如果適用）後，我們的任何正在開發的候選產品，例如 BCX10013，均受美國監管和執法機構（包括 FDA、聯邦貿易委員會、司法部（“DOJ”）以及州和地方政府）及其外國同類機構（包括 EMA、MHLW、MHRA 等）的約束。
我們負責報告藥物不良經歷，負責某些批准後的研究，並可能承擔與我們的產品在獲得批准的司法管轄區召回或停止銷售相關的責任和費用。我們還可能承擔與我們簽約或為支持我們的任何合作伙伴而簽訂的產品製造相關的責任。我們需要保存記錄並向監管機構提供與我們的產品相關的數據和報告（例如風險評估和緩解策略、跟蹤和追蹤要求以及不良事件），我們可能會面臨某些促銷監管和政府定價風險，所有這些風險都可能對我們的運營和財務狀況產生重大不利影響。類似的責任將在監管部門批准我們目前正在開發的任何其他候選產品後適用。
此外，我們受聯邦《醫生陽光法》以及各州某些類似的醫生報酬和藥品定價透明度立法的約束。我們還受與醫療保健 “欺詐和濫用” 有關的各種聯邦和州法律的約束，包括聯邦和州的反回扣和虛假索賠法。在美國以外，我們可能會受到我們運營所在不同司法管轄區的類似外國法律和法規的約束。這些
法律和法規適用於我們和我們合作伙伴的運營、銷售和營銷行為、價格報告以及與醫生和其他客户和第三方付款人的關係。儘管我們力求遵守這些法規，但我們或合作伙伴的做法可能會受到醫療欺詐和濫用、反回扣、虛假索賠或類似法律的質疑。違反《醫生陽光法》和類似立法或欺詐和濫用法律的行為可能會受到民事或刑事制裁，包括罰款和民事罰款，以及將來不得參與政府醫療保健計劃。
我們臨牀試驗的主要研究人員可能會不時擔任我們的科學顧問或顧問，並獲得與此類服務相關的報酬。在某些情況下，我們可能需要向某些監管機構（包括 FDA 和類似的外國監管機構）報告其中一些關係。因此，美國食品和藥物管理局或其他監管機構可能會得出結論，認為我們與首席調查員之間的財務關係會造成利益衝突或以其他方式影響對研究的解釋。如果某項研究存在利益衝突，則在適用的臨牀試驗地點生成的數據的完整性可能會受到質疑，或者臨牀試驗本身的效用可能會受到威脅。這可能會導致 FDA 或其他監管機構（視情況而定）延遲批准或拒絕我們的上市申請，並最終可能導致我們的一種或多種候選產品被拒絕上市批准。
美國食品和藥物管理局和外國監管機構還可能對我們施加批准後的承諾，這些承諾可能由於多種原因而無法成功或按時完成，包括但不限於缺乏完成研究的資金以及相關地點、調查人員或研究對象的興趣不足。目前，我們需要遵守某些批准後的承諾。如果我們未能遵守批准後的法律和監管要求，我們可能會受到處罰，我們的產品可能會受到持續的記錄保存和報告要求、FDA和其他監管機構的審查和定期檢查。產品的監管批准可能會受到該產品可能銷售的指定用途的限制，或者受到限制我們推廣、銷售或分銷產品能力的其他限制性批准條件的約束。此外，我們的產品和未來任何其他候選產品的批准可能需要進行昂貴的批准後測試和監測，以監測其安全性或有效性。
廣告和促銷受美國食品藥品管理局的嚴格規定和監督，作為保密協議持有人，我們可能對任何不符合規章制度的廣告和促銷活動負責。適用的監管機構、競爭對手和其他第三方可能會認為我們不遵守此類法規。除了醫學教育工作外，我們還可能提供患者支持服務，幫助患者使用我們經商業批准的產品接受治療，這些產品已越來越成為政府調查的焦點。
必須審查有關已批准產品的不良事件信息，作為保密協議持有人，我們需要快速定期向美國食品和藥物管理局和其他監管機構提交不良事件報告。此外，產品的研究、製造、分銷、銷售和推廣可能受到除美國食品和藥物管理局之外各聯邦、州和地方當局的監管，包括醫療保險和醫療補助服務中心（“CMS”）、國土安全部其他部門、司法部和司法部內的個別美國檢察官辦公室、州和地方政府以及上述機構的外國同等機構。所有這些活動還可能受到醫療保健虛假索賠、欺詐和濫用法以及消費者保護和不正當競爭法的約束。
如果我們與受醫療保健法律法規約束的產品有關的業務被發現違反了上述任何醫療欺詐和濫用法律或我們最新的 10-K 表年度報告第一部分第 1 項的 “商業—政府法規” 或適用於我們的任何其他政府法規，我們可能會受到處罰，包括民事和刑事處罰、損害賠償、罰款以及削減或重組我們的業務。對我們運營的任何處罰、賠償、罰款、削減或重組都可能對我們的業務運營能力和財務業績產生不利影響。儘管合規計劃可以降低因違反這些法律的行為而被調查和起訴的風險，但風險無法完全消除。任何因違反這些法律而對我們提起的訴訟，即使我們成功地進行了辯護，都可能導致我們承擔鉅額法律費用，並轉移管理層對業務運營的注意力。此外，實現和維持對所有適用的欺詐和濫用法律的遵守可能代價高昂。
我們的員工、顧問和合作夥伴可能從事不當行為或其他不當活動，包括不遵守監管標準和要求，這可能會給我們帶來重大責任並損害我們的聲譽。
我們面臨員工、顧問和合作夥伴欺詐或其他不當行為的風險，包括故意或無意不遵守美國食品藥品管理局法規或其他類似監管機構的類似法規、向 FDA 或其他類似監管機構提供準確信息、遵守我們制定的製造標準、遵守聯邦和州醫療保健欺詐和濫用法律法規以及其他類似監管機構制定和執行的類似法律法規，準確報告財務信息或數據，或向我們披露未經授權的活動。員工和顧問的不當行為還可能涉及不當使用在臨牀試驗過程中獲得的信息，這可能會導致監管制裁併嚴重損害我們的聲譽。並非總是能夠識別和阻止員工和顧問的不當行為，無論是故意的、魯莽的、疏忽的還是非故意的，我們為發現和防止這種活動而採取的預防措施可能無法有效控制未知或未管理的風險或損失，也無法保護我們免受政府調查或其他因不遵守此類法律、標準或法規而產生的行動或訴訟。如果對我們提起任何此類訴訟，而我們未能成功捍衞自己或維護我們的權利，則這些行為可能會對我們的業務和經營業績產生重大影響，包括處以鉅額罰款或其他制裁。
我們和我們的合作伙伴可能會受到新的立法、監管提案和醫療保健支付方舉措的約束，這可能會增加我們的合規成本並對我們或我們的合作伙伴產生不利影響’ 能夠推銷我們的產品，開發我們的候選產品，獲得合作者和籌集資金。
我們受新的立法、監管和醫療保健支付方舉措的約束，包括《患者保護和平價醫療法案》（“PPACA”），該法案對美國的醫療保健提供進行了廣泛的改變，正如我們最新的10-K表年度報告第一部分第1項的 “商業—政府監管” 中所述。政府、保險公司、管理式醫療組織和其他醫療保健服務支付者為控制或降低醫療保健成本所做的持續努力可能會導致我們藥品的淨收入減少並降低我們開發工作的潛在回報。此外，藥品和器械製造商還必須報告和披露在前一個日曆年內向醫生及其直系親屬支付的某些款項和價值轉移以及他們持有的投資權益。未提交所需信息可能會對未在年度申報中報告的付款、價值轉移或所有權或投資權益處以民事罰款。遵守帶有類似條款的PPACA和州法律既困難又耗時，不遵守這些州法律的公司將面臨民事處罰。由於這些法律的廣度以及適用的安全港的狹窄性，我們的某些業務活動可能會受到一項或多項此類法律的質疑。這樣的挑戰可能會對我們的業務、財務狀況、經營業績和增長前景產生重大不利影響。
此外，還有其他一些旨在改變製藥業的立法和監管提案。例如，某些州和聯邦一級頒佈了立法，要求開發電子譜系，通過分銷系統在可銷售單位層面追蹤和追蹤每種處方藥。遵守這些電子血統要求可能會增加我們的運營開支，並帶來沉重的管理負擔。此外，我們的合規性可能被認為不足，我們的業務、財務狀況、經營業績和增長前景可能面臨重大不利影響。由於這些提案和其他新提案，我們可能會決定改變目前的運營方式，提供額外福利或更改我們的合同安排，其中任何一項都可能對我們的業務、財務狀況和經營業績產生重大不利影響。
在美國和其他市場，足夠的保險和報銷對於我們批准的產品的商業成功至關重要。最近，在美國，政府對製造商為其上市產品設定價格的方式加強了審查。例如，2022年的《降低通貨膨脹法》（“IRA”）實施了許多藥品定價措施，旨在降低處方藥和相關醫療改革的成本，包括限制價格上漲以及讓越來越多的藥物接受與CMS的年度價格談判。我們無法確定未來是否會發布或頒佈與IRA相關的其他立法或規則，也無法確定此類變更將對我們的產品或任何候選產品的盈利能力（如果有的話）產生什麼影響（如果有的話）。IRA對我們的業務和整個醫療保健行業的影響尚不清楚。此外，地區醫療保健當局和個別醫院越來越多地使用招標程序來確定哪些藥品和哪些供應商將包含在其處方藥和其他醫療保健計劃中。第三方付款人越來越多地質疑醫療產品和服務的價格
並在某些情況下對特定藥物的覆蓋範圍施加限制.許多第三方付款人就醫療服務和產品的價格進行談判，並制定確定定價和報銷水平的配方。將產品排除在處方集之外可能會導致其在第三方付款人患者羣體中的使用量急劇減少。獲得保險的過程可能漫長且昂貴，我們預計特定的付款人可能需要幾個月的時間才能最初審查產品並就保險做出決定。例如，第三方付款人可能需要我們提供成本效益分析數據，以證明我們的產品或我們可能推向市場的任何其他產品的成本效益。對於任何個人第三方付款人，我們可能無法提供足以在與競爭產品類似或優先的基礎上獲得報銷的數據，或者根本無法提供數據，這可能會對我們的業務、財務狀況和經營業績產生重大不利影響。
我們面臨數據安全和隱私風險，我們實際或被認為不遵守與隱私和數據保護相關的法規和其他法律義務可能會損害我們的業務。
我們受與隱私和數據保護相關的法律義務的約束。遵守美國和國際數據保護法律和法規可能會要求我們在合同中承擔更繁重的義務，限制我們收集、使用和披露數據的能力，或者在某些情況下，影響我們在某些司法管轄區的運營能力。例如，我們可能受到《加州消費者隱私法》的約束，該法賦予加州居民更大的訪問權限並要求刪除其個人信息，選擇退出某些個人信息共享，並接收有關如何使用其個人信息的詳細信息。我們還可能受到歐洲經濟區（“EEA”）的《通用數據保護條例》（“GDPR”）以及英國和瑞士的類似立法的約束。有關隱私法律和法規的更多討論，請參閲本節第一部分中的 “商業—政府法規—數據隱私和安全法”，以及本節中的 “與我們的業務相關的風險——與國際運營相關的風險——我們實際或認為不遵守與隱私、數據保護和信息安全相關的其他法律義務可能會損害我們的業務”。不遵守這些法律法規可能會導致政府執法行動、私人訴訟或損害我們的聲譽和業務。
如果由於我們使用危險物質，我們違反了適用於此類材料的任何環境控制或法規，我們可能會在補救工作中承擔鉅額成本和開支。
我們的研發涉及有害材料、化學品和各種放射性化合物的控制使用。在使用、儲存、處理和處置這些材料和某些廢棄物方面，我們受聯邦、州和地方法律法規的約束。這些材料可能會造成意外污染或傷害。如果發生事故，我們可能對由此造成的任何損害承擔責任，並且任何責任都可能超出我們的資源。遵守環境法律法規或違反此類環境法律法規可能要求我們承擔大量意想不到的成本，這將對我們的經營業績產生重大不利影響。
知識產權風險
如果我們未能充分保護或執行我們的知識產權，這些權利的價值就會降低，如果我們未能保護他人的專利權，則可能會對我們的業務產生不利影響。
我們的成功將部分取決於我們和合作夥伴獲得、保護和執行可行的知識產權的能力包括但不限於對我們公司及其產品、方法、工藝和我們可能許可或開發的其他技術的商名、商標和專利保護，保護我們的商業祕密，以及在不侵犯國內外第三方所有權的情況下開展業務。生物技術和製藥公司的專利地位通常非常不確定，涉及複雜的法律和事實問題，最近成為許多訴訟的主題。無論是美國專利商標局（“USPTO”）、專利合作條約辦公室，還是美國和其他司法管轄區的法院，都沒有關於許多生物技術和藥品專利所允許的索賠範圍或提供的保護程度的連貫政策或可預測的裁決。此外，我們可能無法為所有候選產品提供全球專利保護，我們的知識產權可能無法在世界所有國家受到法律保護或強制執行。在某些司法管轄區，我們在某些項目（包括我們的 HAE 計劃）中的一些候選產品的專利壽命可能很短或根本沒有，因此我們可能會依賴孤兒藥排他性或數據排他性。無法保證我們將在每個司法管轄區獲得孤兒藥獨家經營權或數據專有權。此外，在某些司法管轄區，我們可能會依賴配方專利或使用方法專利。實現配方和使用方法專利的頒發和執行的能力都可能非常不確定，並且可能因司法管轄區而異，因此，此類專利可能無法充分防止某些國家的競爭對手和潛在侵權者
司法管轄區。因此，受此類專利保護的權利的有效性、範圍、可執行性和商業價值非常不確定。
在我們認為專利保護不恰當或無法獲得的情況下，我們還依靠商業祕密來保護技術。但是，商業祕密很難保護。如果我們無法維護我們的技術以及與我們的合作者和顧問有關的其他機密信息的機密性，那麼我們獲得專利保護或保護我們的專有信息的能力可能會受到威脅。
我們可能會參與保護或執行我們的專利、合作伙伴的專利或其他知識產權的法律訴訟，這可能代價高昂、耗時且不成功。
競爭對手可能侵犯或以其他方式侵犯我們的專利、許可方的專利或我們的其他知識產權。為了抵制侵權或未經授權的使用，我們可能需要提出法律索賠，這可能既昂貴、耗時又不成功。任何法律程序中的不利結果都可能使我們的一項或多項專利處於危險之中。我們的成功在一定程度上取決於避免侵犯其他各方的專利和其他知識產權，以及避免違反與我們的技術和產品相關的任何許可。在美國，近年來提交的專利申請保密期為18個月，而較早的申請要等到專利發佈後才會公佈。因此，避免專利侵權可能很困難，我們可能會無意中侵犯第三方專利或所有權。這些第三方可能會對我們、我們的合作伙伴或我們的許可方提出索賠，即使解決的結果對我們有利，也可能導致我們承擔鉅額費用，如果解決的結果不利於我們，還可能導致我們支付鉅額賠償。此外，如果對我們、我們的合作伙伴或我們的許可方提起專利侵權訴訟，除非我們能夠獲得專利持有者的許可，否則我們或他們可能被迫停止或推遲在我們侵犯的專利所涵蓋的一個或多個國家對任何侵權產品的研究、開發、製造或銷售。此類許可可能無法以可接受的條款提供，或者根本無法獲得，尤其是在第三方正在開發或營銷與侵權產品競爭的產品時。即使我們、我們的合作伙伴或我們的許可方能夠獲得許可，這些權利也可能是非排他性的，這將使我們的競爭對手能夠獲得相同的知識產權。
如果我們或我們的合作伙伴無法或未能在任何商業利益領域或我們希望為我們的產品、方法、流程和其他技術尋求監管部門批准的世界任何地方充分啟動、保護、捍衞或執行我們的知識產權，那麼我們的產品和候選產品創造收入的價值就會降低。此外，如果我們的產品、方法、工藝和其他技術或我們對此類產品、工藝和其他技術（包括但不限於任何商品名稱、商標或商業策略）的商業使用侵犯了其他各方的專有權，我們可能會承擔鉅額成本。美國專利商標局和其他司法管轄區的專利局已經為我們的各種發明頒發了多項專利，並且我們已經獲得了來自不同機構的多項專利的許可。我們已經向美國專利商標局提交了其他專利申請和臨時專利申請。我們已經提交了許多相應的外國專利申請，並打算酌情提交其他外國和美國的專利申請。我們還在全球範圍內提交了某些商標和商品名稱申請。我們無法向您保證：
•針對類似產品的競爭對手，任何專利所能提供的保護程度和範圍；
•專利是否及何時頒發；
•如果確實頒發了專利，我們無法確定我們是否能夠充分捍衞此類專利，也無法確定我們是否能夠充分執行此類專利；或
•其他人是否會獲得專利，其主張的方面與我們的專利申請所涵蓋的內容相似。
如果美國專利商標局或其他外國專利局維持頒發給他人的專利，或者如果美國專利商標局批准其他人提交的專利申請，我們可能必須：
•獲取許可證或重新設計我們的產品或流程以避免侵權；
•停止使用這些專利中主張的主題；或
•支付賠償金。
我們可能會提起或他人可能對我們提起與知識產權相關的訴訟或行政訴訟，包括向美國專利商標局或其他外國專利局提起訴訟。在與專利或專利申請有關的任何訴訟或其他程序中對我們不利的任何判決都可能對我們的業務、財務狀況和經營業績產生重大不利影響。此外，無論我們是否成功，任何訴訟或行政程序的費用都可能很大。
我們的成功還取決於我們的科學和技術人員的技能、知識和經驗，其中沒有一項是可以申請專利的。為了幫助保護我們的權利，我們要求所有員工、顧問、顧問和合作夥伴簽訂保密協議，禁止向公司以外的任何人披露機密信息，並要求向我們披露和分配他們的想法、發展、發現和發明。如果未經授權使用或披露或他人合法開發此類信息，這些協議可能無法為我們的商業祕密、專有知識或其他專有信息提供足夠的保護，如果我們的任何專有信息被披露，我們的業務將受到影響，因為我們的收入取決於我們許可或商業化我們的產品和候選產品的能力，任何此類事件都將嚴重損害此類產品和候選產品的價值。
產品責任風險
如果使用或濫用我們的產品或候選產品導致人身傷害或死亡，並且我們的產品責任保險可能不足，我們將面臨固有的責任風險。
如果使用或濫用我們銷售或合作伙伴出售的任何產品對他人造成傷害，我們可能會面臨消費者、醫療保健提供者、製藥公司、第三方付款人或其他人對我們提起的代價高昂且具有破壞性的產品責任索賠。在臨牀試驗（包括上市後的臨牀研究）中使用我們的候選產品也可能使我們面臨產品責任索賠。我們無法預測使用我們的產品或測試候選產品可能產生的所有可能的危害或副作用，因此，我們目前的保險金額可能不足以支付我們可能承擔的所有責任或國防費用。對我們提起的產品責任索賠或一系列索賠可能會導致超出我們資源範圍的重大責任。即使索賠不成功，為此類索賠進行辯護的費用和潛在的負面宣傳也可能對我們的業務造成損害。
我們面臨着與在人體臨牀試驗中測試候選產品相關的固有產品責任風險，並且在將我們的產品或候選產品商業化後面臨更大的風險。我們有涵蓋臨牀試驗的產品責任保險。臨牀試驗和產品責任保險變得越來越昂貴。因此，我們可能無法獲得足夠的保險或以合理的成本增加我們現有的承保範圍，以保護我們免受可能對我們的業務造成重大不利影響的損失。如果我們的產品或候選產品造成或聲稱造成了傷害或被發現不適合消費者使用，則個人可以向我們提出產品責任索賠。針對我們提出的任何產品責任索賠，無論有無法律依據，都可能導致：
•遠遠超過我們的產品責任保險的負債，然後我們將需要從其他來源支付該保險（如果有）；
•我們的產品責任保險費率提高或將來無法按可接受的條件維持保險範圍，或者根本無法維持保險；
•臨牀試驗志願者或患者退出；
•損害我們的聲譽和產品的聲譽，導致銷售下降；
•可能需要代價高昂的召回或產品修改的監管調查；
•訴訟費用；以及
•將管理層的注意力從管理我們的業務上轉移開來。
與合同安排有關的風險
我們面臨着與政府資助計劃相關的風險，並且受到各種美國政府合同要求的約束，這可能會給我們帶來不利地位和額外的風險。
我們與BARDA/HHS和NIAID/HHS簽訂了開發galidesivir的合同，用於治療由RNA病原體引起的疾病，包括馬爾堡病毒病、黃熱病和埃博拉病毒病。在與這些政府機構簽訂合同時，我們受美國政府的各種合同要求的約束，包括費用報銷研發合同的一般條款，這些條款可能會限制我們的報銷。儘管政府對加利西韋的所有資助已於2022年到期，但我們仍然面臨與美國政府合同相關的風險。
美國政府合同通常包含許多商業合同中通常不存在的特殊條款，與不依賴美國政府合同的競爭對手相比，這些條款可能會給我們帶來不利地位和額外的風險。這些風險包括美國政府單方面：
•有無理由終止或縮小我們合同的範圍；
•解釋相關法規（聯邦收購監管條款）；
•要求在可能對我們不利的情況下履行職責；
•要求進行過程中的審查，由美國政府審查項目及其合同中的選項；
•控制資金的時間和金額，這會影響我們項目的開發進度；以及
•審計並反對我們與合同相關的成本和費用，包括分配的間接成本。
合同終止或到期後，美國政府可能會對停業和終止費用提出異議，可以質疑合同規定的先前費用並拒絕支付這些費用。如果我們選擇質疑美國政府拒絕根據合同支付某些款項，這種質疑可能會使我們承擔大量額外費用，我們可能會收回也可能無法收回這些費用。
此外，作為美國政府承包商，我們需要遵守與我們的會計慣例相關的適用法律、法規和標準，並接受定期審計和審查，包括最終財務審計。作為任何此類審計或審查的一部分，美國政府可能會審查我們的內部控制系統和政策（包括與我們的採購、財產、估算、薪酬和管理信息系統有關的系統和政策）的充分性和遵守情況。根據BARDA/HHS和NIAID/HHS galidesivir合同進行的審計可能在美國政府選舉時進行，並已結束至2019財年；隨後的所有財政年度仍處於開放狀態，可以審計。根據審計結果，美國政府可能會調整我們的合同相關成本和費用，包括分配的間接成本。這種調整可能會影響歷史上報告的收入金額。此外，如果BARDA/HHS或NIAID/HHS確定某些成本和費用不允許或確定分配的間接成本率高於實際間接成本率，則BARDA/HHS或NIAID/HHS將有權因此向我們收回任何多付的款項。此外，如果審計或審查發現任何不當或非法活動，我們可能會受到民事和刑事處罰和行政制裁，包括沒收利潤、暫停付款、罰款以及暫停或禁止與美國政府做生意。如果對我們提出不當行為的指控，我們的聲譽也可能受到嚴重損害。此外，根據美國政府的採購法規，我們的某些費用可能無法報銷或合同不允許。此外，與私營部門商業公司相比，作為美國政府承包商，我們面臨更高的調查、刑事起訴、民事欺詐、舉報人訴訟和其他法律訴訟和責任的風險。
存在與政府可能使用或銷售我們的抗病毒藥物有關的風險。
在緊急情況下或其他情況下，政府使用或出售我們的抗病毒藥物（包括用於治療流感的培拉米韋）可能會給我們或我們的合作伙伴帶來風險。無法保證政府使用我們的抗病毒藥物（無論是按照指示使用還是不在當前適應症範圍內）總體上是安全的、耐受性良好和有效的。在任何國家，任何政府銷售或使用（緊急情況或其他方式）我們的抗病毒藥物都可能給我們或我們的合作伙伴帶來負債。
在未來的任何安排中，無法保證我們或我們的製造商能夠完全滿足對我們抗病毒藥物的需求。此外，對於政府實體未來訂購的抗病毒藥物（如果有），我們可能不會獲得優惠的購買價格。我們的競爭對手可能會開發出可以與任何選擇供政府銷售或使用的抗病毒藥物競爭或取代的產品。在我們沒有現有知識產權保護或無法成功執行我們的知識產權的市場中，我們可能會面臨競爭。
無法保證我們就培拉米韋達成的非美國合作伙伴關係會導致這些國家對培拉米韋的任何訂單，也無法保證培拉米韋會被批准用於任何用途或將在其他國家獲得市場批准。如果任何國家批准了任何緊急用途或市場批准，則無法保證這些國家對適用產品或候選產品的任何政府命令或商業化將是實質性的，或者會為我們帶來利潤。
如果我們未能達到里程碑或支付年度最低付款或以其他方式違反許可協議規定的義務，我們的許可方可能會終止我們與他們的協議和/或尋求其他補救措施。
如果我們無法或未能履行付款義務、與監管申報時間、產品供應義務、批准後承諾或開發和商業盡職調查義務相關的績效里程碑；無法或未能根據適用條款支付里程碑款項或重要數據使用費；或者未能支付與我們的產品或候選產品相關的任何內部許可證下的最低年度付款，我們的許可方可能會終止適用的許可和/或尋求其他可用的補救措施。因此，我們對相應候選產品的開發或該產品的商業化將停止。
由於Pharma Notes下存在持續的違約事件，因此Pharma Notes的持有人可以取消擔保Pharma Notes和我們在Royalty Sub中的股權的抵押品的抵押品贖回權。因此，我們可能沒有意識到未來特許權使用費（如果有的話）在償還Pharma Notes後可能給我們帶來的好處，否則我們可能會受到不利影響。
2011年3月，我們的全資子公司（“Royalty Sub”）JPR Royalty Sub LLC發行了將於2020年12月1日到期的Pharma Senior Securate 14.0％的票據（“Pharma票據”），本金總額為3,000萬美元。Pharma Notes主要由（i）根據我們與Shionogi的協議（“Shionogi協議”）支付的某些特許權使用費和里程碑款作為擔保，根據該協議，Shionogi向我們許可了在日本和臺灣銷售培拉米韋的權利，以及（ii）我們質押我們在Royalty Sub的股權。除非Royalty Sub已全額償還了其在Pharma Notes下的義務，否則Shionogi根據Shionogi協議向我們支付的非政府銷售款項（如果有）通常不會用於其他目的。因此，這些資金過去和將來都需要專門用於Royalty Sub的還本付息，不能用於產品開發或其他目的。自2014年9月1日以來，Shionogi的付款一直不足以讓Royalty Sub履行其在Pharma Notes下的義務，導致自那時以來Pharma Notes的違約事件持續發生。此外，Pharma Notes的最終法定到期日為2020年12月1日，屆時3,000萬美元的Pharma票據的未償本金以及2,060萬美元的應計和未付利息已全部到期。根據Pharma Notes，Royalty Sub未能在到期日償還這些款項，這構成了又一起違約事件。由於Royalty Sub無法履行其在Pharma Notes下的義務，而且Pharma Notes持續存在違約事件，因此Pharma Notes的持有人可以取消保護Pharma Notes和我們在Royalty Sub中的股權的抵押品的抵押品，並可以行使契約或其他與製藥票據相關的文件為他們提供的其他補救措施。在這種情況下，我們可能無法意識到未來特許權使用費（如果有的話）在償還Pharma Notes後可能給我們帶來的好處，我們可能會產生法律費用，否則我們可能會受到不利影響。
由於Pharma Notes的持續違約事件，我們無法預測Pharma Notes的持有人是否會尋求任何補救措施。Pharma Notes 是 Royalty Sub 的義務。由於Pharma Notes的無追索權性質，如果可能取消抵押品贖回權，我們認為對我們的主要影響將是Shionogi未來特許權使用費（如果有）的損失以及與退出Pharma Notes相關的法律費用。因此，我們目前預計Pharma Notes的持續違約事件不會對我們未來的經營業績或現金流產生重大影響。但是，我們無法向您保證情況確實如此，也無法向您保證，由於Pharma Notes下的持續違約事件或Royalty Sub未能在到期時償還Pharma票據，否則我們不會受到不利影響。
截至2021年12月31日，我們註銷了醫藥票據下應付的其他收入餘額作為債務清償。有關注銷的更多信息，請參閲我們最新的10-K表年度報告第二部分合並財務報表附註中的 “附註8——特許權使用費貨幣化——rapiacta—應付無追索權票據−債務清償”。
我們揹負了鉅額債務，這可能會對我們的業務產生不利影響。此外，Pharmakon貸款協議包含限制我們業務運營靈活性的條件和限制。如果發生預付款事件或違約事件，包括可能對我們的業務產生重大不利影響的重大不利變化，我們可能需要提前還款或償還未償債務。
2023年4月17日，我們簽訂了4.5億美元的Pharmakon貸款協議，並根據該協議完成了本金為3億美元的初始定期貸款。根據新的Pharmakon貸款協議，如果我們自願或根據Pharmakon貸款協議規定的強制性預付款義務預付或還款，或被要求預付或還款，則我們將需要向Pharmakon支付貸款人賬户的預付款保費或整筆保費（視情況而定），外加Pharmakon貸款協議中規定的某些費用或開支（例如公司控制權變更和其他特定事件（某些例外情況除外），所有當時未償還的定期貸款在每種情況下，Pharmakon貸款協議均受Pharmakon貸款協議中規定的某些例外情況的約束。
我們的債務可能會對我們的股東產生重要影響。例如，它：
•增加了我們對不利的總體經濟或行業條件的脆弱性；
•限制了我們在規劃或應對業務或運營行業變化方面的靈活性；
•使我們更容易受到利率上升的影響，因為Pharmakon貸款協議下的借款是浮動利率的；
•要求我們將運營現金流的一部分用於支付利息，從而限制了用於其他目的的現金供應；
•限制了我們未來為營運資金或其他目的獲得額外融資或再融資的能力；以及
•與負債較少的競爭對手相比，這使我們處於競爭劣勢。
此外，Pharmakon貸款協議包含各種契約，限制了我們進行特定類型交易的能力。除某些例外情況外，這些契約限制了我們在以下方面的能力：處置資產；進行某些合併、收購和類似交易；承擔額外債務；授予留置權；進行投資；支付股息或進行股權分配或某些其他限制性付款；預付其他債務；簽訂限制性協議；進行根本性變更；或修改某些重大合同。
未經貸款人許可或不償還Pharmakon貸款協議下的所有未償債務，Pharmakon貸款協議中包含的契約可能導致我們無法尋求我們或我們的股東可能認為有利的商機。
違反這些契約中的任何一項都可能導致Pharmakon貸款協議下的違約事件。除其他外，如果我們未能支付Pharmakon貸款協議規定的到期款項，我們未能償還本金總額超過門檻金額的某些其他債務，我們的業務、資產、財產、負債或狀況發生重大不利變化，或者我們履行Pharmakon貸款協議義務的能力受到重大損害，發生某些負面監管事件，包括但不限於，也會發生違約事件與 ORLADEYO 有關的某些提款事件，或我們未能根據我們的特許權使用費購買協議支付所需的款項。如果根據Pharmakon貸款協議持續發生違約事件，Pharmakon貸款協議下的貸款人可以選擇宣佈所有未償金額立即到期應付，對我們向貸款人授予擔保權益的抵押品提起訴訟，或者以其他方式行使有擔保債權人的權利。Pharmakon貸款協議下的未償金額由我們幾乎所有資產的擔保權益擔保，但某些例外情況除外。由於我們幾乎所有的資產都是為了抵押Pharmakon貸款協議的債務，因此我們承擔額外有擔保債務或出售或處置資產以籌集資金的能力可能會受到損害，這可能會對我們的財務靈活性產生不利影響。
與國際業務相關的風險
業務的國際擴張使我們面臨商業、法律、監管、政治、運營、財務和經濟風險。
我們的業務戰略包括國際擴張，包括在美國以外的產品商業化。此外，我們目前正在進行臨牀研究和監管活動，並在美國境外僱用了員工，預計將繼續招聘員工。在國際上開展業務涉及許多風險，包括但不限於：
•多重、相互衝突和不斷變化的法律和法規，例如隱私和數據法規、透明度法規、税法、進出口限制、就業法、監管要求以及其他政府批准、許可和許可證；
•引入新的衞生當局要求和/或改變衞生當局的期望；
•我們或我們的合作伙伴未能獲得和維持在不同國家使用我們產品的監管批准；
•在獲得和維持對我們知識產權的保護和執行方面存在的複雜性和困難；
•人員配備和管理外國業務方面的困難;
•與管理多個付款人報銷制度、政府付款人或患者自付系統相關的複雜性；
•限制了我們進入國際市場的能力；
•金融風險，例如更長的付款週期、難以收取應收賬款、當地和地區金融危機對我們產品的需求和支付的影響，以及外匯匯率波動的風險，這些風險在美元波動的同時越來越普遍；
•自然災害和政治和經濟不穩定，包括戰爭（例如烏克蘭衝突）、恐怖主義、政治動盪、某些選舉和投票的結果、實際或受到威脅的公共衞生
緊急情況和疾病爆發（例如，持續的 COVID-19 疫情）、抵制、通過或擴大政府貿易限制以及其他商業限制；
•某些費用，包括差旅費、翻譯費和保險費；
•與維護準確信息和控制可能屬於《美國反海外腐敗法》（包括其賬簿和記錄條款或反賄賂條款）或英國《反賄賂法》和類似外國法律法規範圍的商業運營和活動相關的監管和合規風險；以及
•與受美國財政部外國資產控制辦公室管理的制裁的任何實體開展業務相關的監管和合規風險。
這些因素中的任何一個都可能嚴重損害我們的國際業務擴張，並對我們的業務和經營業績產生不利影響。
此外，在一些國家，例如日本和歐盟國家，處方藥的價格受政府的控制和准入。在這些國家，在獲得產品上市批准後，與政府當局的定價談判可能需要相當長的時間。為了在某些國家獲得報銷或定價批准，我們或我們的合作伙伴可能需要進行臨牀試驗，將我們的產品的成本效益與其他可用療法進行比較。如果我們的產品無法獲得補償，或者範圍或金額有限，或者定價水平不令人滿意，我們的業務可能會受到重大損害。
外幣匯率波動可能會對我們的經營業績、財務狀況和現金流產生不利影響。
我們在美國以外的許多國家開展業務，涉及以美元以外的各種貨幣進行交易。這些交易包括但不限於商業銷售、合同製造和臨牀試驗活動。儘管我們的大部分收入和支出以美元計價，但我們在歐洲的商業銷售主要以歐元和英鎊計價。此外，我們從Torii獲得的特許權使用費來自Torii在日本銷售的ORLADEYO，銷售額以日元計價，並轉換為美元，用於確定欠我們的特許權使用費。我們還面臨外幣波動的影響，例如瑞士法郎、丹麥克朗、瑞典克朗和加元。這些貨幣相對於美元的價值變化可能會影響我們的合併經營業績，包括我們的收入和支出，導致我們的經營業績同期波動和/或導致外匯交易損失，對我們的經營業績、財務狀況和現金流產生不利影響。隨着我們繼續擴大國際業務，我們的外匯交易收益或損失敞口可能會變得更加可觀。有關我們的外匯風險的更多信息，請參閲本報告第一部分第3項中的 “關於市場風險的定量和定性披露——外匯風險”。
我們實際或被認為不遵守歐洲政府法律法規以及與隱私、數據保護和信息安全相關的其他法律義務可能會損害我們的業務。
歐盟成員國、英國、瑞士和其他國家已經通過了數據保護法律和法規，規定了重要的合規義務。這些法律包括 GDPR 和類似的國家立法、《歐盟臨牀試驗條例》和《電子隱私指令》（2002/58/EC），我們最新的 10-K 年度報告第一部分第 1 項 “商業—政府監管—數據隱私和安全法” 中有更詳細的討論。不遵守GDPR或相關國家數據保護法的要求可能會偏離GDPR，可能會導致高達全球收入的4％或2000萬歐元（以較高者為準）的鉅額罰款，除此類罰款外，我們未能遵守GDPR或類似的國家立法的要求可能會使我們面臨訴訟和/或負面宣傳，這可能會對我們的聲譽和業務產生重大不利影響。由於GDPR的實施，我們需要建立額外的機制來確保遵守數據保護規則。例如，GDPR 要求我們向數據主體進行更詳細的披露，要求披露我們處理個人數據的法律依據，使我們更難獲得有效的處理同意，要求任命一名數據保護官員負責大規模處理敏感個人數據（即健康數據），在整個歐盟引入強制性數據泄露通知，在我們與服務提供商簽訂合同時對我們施加額外義務並要求我們採納適當的隱私治理，包括政策、程序、培訓和數據審計。
我們在提供服務方面依賴於許多第三方，其中一些第三方代表我們處理歐盟個人的個人數據。我們需要與每位此類提供商簽訂合同安排，根據合同，他們有義務僅根據我們的指示處理個人數據，並進行盡職調查，確保他們採取了足夠的技術和組織安全措施。合規
GDPR 和其他此類法律規定的要求可能既耗時、昂貴又困難，並且可能會增加我們的經商成本或要求我們改變業務慣例，儘管我們做出了努力，但如果我們的人員、合作者、合作伙伴或供應商不遵守適用的數據保護義務，我們可能無法成功實現合規。
我們還受不斷變化的歐洲電子營銷和 Cookie 隱私法的約束。歐盟正在用一套新的規則取代電子隱私指令（2002/58/EC），其形式為將直接在每個歐盟成員國的法律中實施。儘管該電子隱私法規原定於2018年5月25日通過，但它仍在進行歐洲立法程序，其通過的時間尚不清楚。
英國’退出歐盟的決定可能會導致監管和法律複雜性增加，這可能會使我們在歐洲開展業務變得更加困難，並在確保我們的候選產品在歐洲獲得監管部門的批准方面帶來更多挑戰。
英國退出歐盟（Brexit）造成了政治和經濟的不確定性，包括適用於我們業務和候選產品的監管框架，這種不確定性可能會持續多年。除其他結果外，英國脱歐可能擾亂英國和歐盟之間商品、服務和人員的自由流動，導致法律和監管複雜性增加，並可能增加在歐洲開展業務的成本。英國脱歐的長期影響將部分取決於英國和歐盟之間當前和未來的貿易協議在實踐中如何生效。英國或歐盟法規的變化可能會導致臨牀試驗授權或上市許可意見的授予中斷或延遲，新藥配方的活性物質和其他成分的進出口中斷，以及臨牀試驗產品和最終授權配方的供應鏈中斷。
監管框架中斷的累積效應可能會大大延長歐盟和/或英國產品的上市許可和商業化的開發準備時間。監管的複雜性可能會增加，這可能會打亂我們的臨牀試驗和監管部門批准的時機。此外，國家和國際法律法規的變化和法律不確定性可能會給我們的臨牀和監管戰略帶來困難。由於英國脱歐或其他原因，在獲得任何上市批准方面的任何延誤或無法獲得任何營銷批准都將使我們無法在英國和/或歐盟將候選產品商業化，並限制我們創造收入以及實現和維持盈利的能力。
此外，由於英國脱歐，其他歐洲國家可能會尋求就其繼續加入歐盟的問題舉行全民公決。鑑於這些可能性以及我們可能未預料到的其他可能性，以及缺乏類似的先例，目前尚不清楚英國退出歐盟將產生什麼財務、監管和法律影響，這種退出將如何影響我們，以及我們的業務可能在多大程度上受到不利影響。
與技術有關的風險
如果我們的設施或第三方供應商的設施遭受損壞或長時間斷電，我們的業務將受到影響。
我們和我們的第三方供應商將商業產品、臨牀和穩定性樣本存儲在我們的設施中，如果設施遭受物理損壞或長期停電，這些樣本可能會受到損壞。除了備用發電機外，我們還有備用電源系統來維持所有關鍵功能的電力，但是這些產品或樣品的任何丟失都可能導致我們的商業化或藥物開發過程嚴重延遲。
此外，我們將大部分臨牀前和臨牀數據存儲在我們的設施中。大多數關鍵數據的重複副本均在異地得到保護。我們計算機系統的任何重大退化或故障都可能導致我們計算不準確或丟失數據。數據丟失可能會導致我們的藥物開發過程嚴重延遲，任何系統故障都可能損害我們的業務和運營。
我們或我們的第三方供應商的信息技術系統的重大中斷或網絡安全漏洞可能會對我們的業務產生不利影響。
我們越來越依賴信息技術系統來運營我們的業務。此外，美國食品和藥物管理局和類似的外國監管機構對與以下方面有關的數據的記錄保存和存儲進行監管
潛在的製藥產品。目前，我們的大部分臨牀前研究數據、臨牀數據和生產數據都存儲在我們的設施中。雖然我們確實在異地存儲了大多數臨牀數據的重複副本，並且我們的很大一部分數據包含在系統的定期備份中，但如果我們的設施受到損壞，或者我們的供應商數據系統出現故障、遭受損壞或被摧毀，我們可能會丟失重要數據。此外，我們還將信息技術和業務基礎設施的重要部分外包給了第三方提供商，我們目前使用這些提供商為我們提供關鍵業務信息技術和業務服務。因此，無論相關網絡和系統是由我們直接管理還是由與我們簽約的第三方管理，我們都容易受到網絡安全攻擊和事件的影響，而且我們已經經歷過並且將來可能會遇到此類網絡安全威脅和攻擊。
像我們行業中的其他公司一樣，我們的網絡和基礎設施可能容易受到網絡攻擊或入侵，包括計算機黑客、外國政府、外國公司或競爭對手的攻擊或入侵，或者可能因員工錯誤、不當行為或其他幹擾而遭到破壞。隨着我們的員工數量和運營範圍的顯著增長，以及虛擬和遠程辦公的使用越來越廣泛，以及在不太安全的家庭環境中工作的員工可以訪問敏感數據，這些風險也隨之增加。關鍵信息技術系統的故障、入侵、損壞、破壞或中斷可能會對運營產生負面影響。如果我們的系統損壞、無法正常運行或以其他方式不可用，我們可能會承擔大量的維修或更換成本，並且我們可能會丟失關鍵數據，執行關鍵功能的能力也可能會中斷或延遲，這可能會對我們的業務、財務狀況或運營業績產生不利影響。任何損害我們數據安全的行為還可能導致違反適用的隱私和其他法律、重大法律和財務風險、損害我們的聲譽、丟失或濫用信息以及對我們的數據安全措施失去信心，這可能會損害我們的業務。無法保證我們保護數據和信息技術系統的努力能夠防止我們的系統或與我們有業務往來的第三方的系統出現故障或漏洞，任何此類事件都可能對我們的業務產生不利影響。
與投資我們的普通股有關的風險
我們現有的主要股東持有大量普通股，可能能夠影響重大的公司決策，這可能會與其他股東的利益相沖突。
我們的一些股東擁有超過5％的已發行普通股。我們的前十名股東擁有我們大約50％的普通股，他們可以根據其集中所有權來影響我們的運營，也可以影響需要股東批准的事項的結果，包括我們的董事選舉和其他公司行動。
我們的股價一直高度波動，並將繼續保持高度波動，這可能導致普通股投資的價值大幅下降。
總體而言，生物技術公司證券的市場價格波動很大，將來可能會繼續高度波動。此外，我們的股價經常波動，這些波動通常與我們的財務業績無關。在截至2023年3月31日的十二個月中，我們股票的52周市價區間為每股7.61美元至18.00美元。除本節中描述的其他風險因素外，以下因素可能對我們的普通股的市場價格產生了重大影響，在某些情況下已經產生了重大影響：
•我們或競爭對手發佈的技術創新或新產品的公告；
•與專利或所有權有關的發展或爭議；
•通過出售我們的普通股或其他衍生證券進行進一步稀釋；
•新的或現有的許可或合作協議和政府合同的狀況；
•與我們的計劃狀態有關的公告；
•我們或我們的合作伙伴實現或未能實現發展里程碑；
•關於與我們或我們的競爭對手正在開發的產品相關的實際或潛在醫療結果的宣傳；
•就我們正在或可能正在開發治療的某些公共衞生問題進行宣傳；
•美國和外國的監管發展；
•公眾對藥劑製品安全的關注；
•我們的經營業績的實際或預期波動；
•證券分析師財務估算或建議的變更以及此類估計與我們的實際業績的比較；
•我們的公共指導方針的變化；
•醫療保健支付系統結構的變化，包括價格控制立法的發展；
•我們或我們的競爭對手關於重大收購、戰略合作伙伴關係、合資企業、資本承諾或其他貨幣化交易的公告；
•董事會主要人員或成員的增補或離職；
•包括高級管理人員或董事在內的現有股東購買或出售我們的大量股票；
•經濟和其他外部因素或其他災難或危機；以及
•我們的財務業績逐期波動。
這種波動可能導致我們普通股的投資價值大幅下降。此外，過去經歷過股票市場價格波動的公司也遭到了證券集體訴訟。對我們提起的證券訴訟和任何其他類型的訴訟都可能導致鉅額成本，並轉移我們管理層對其他業務問題的注意力，這可能會嚴重損害我們的業務並對我們的經營業績產生不利影響。
未來的證券銷售和發行可能會削弱我們當前股東的所有權利益，並導致我們的股價下跌。
我們或現有股東未來在公開市場上出售普通股可能會導致我們股票的市場價格下跌。截至2023年4月28日，我們的已發行普通股共有188,934,787股。我們可能會不時發行與許可安排、合作、合併或收購有關的證券。我們還可能不時以出售時確定的價格和條款以自己的賬户出售普通股或其他股權證券。
截至2023年4月28日，根據我們的經修訂和重述的股票激勵計劃，共有34,185,014股已發行股票期權和限制性股票單位，11,740,717股股票可供發行（包括將在2023年6月13日舉行的年度股東大會上有待股東批准的7,000,000股股票），6,185,479股已發行股票期權和限制性股票單位以及480,621股可供發行的股票我們經修訂和重述的激勵性股權激勵計劃，以及經修訂的5,616,817股股票可供發行以及重述的員工股票購買計劃。此外，我們也可以在經修訂和重述的股票激勵計劃或經修訂和重述的激勵性股權激勵計劃之外進行股權補助。現有股票期權、限制性股票單位和可能的未來股票期權、股票增值權和股票獎勵已經或將根據S-8表格上的註冊聲明進行登記。
如果在短時間內將部分或全部此類股票出售或以其他方式在公開市場上發行，則我們當前的股東所有權利益可能會被稀釋，所有公開交易股票的價值可能會下降，因為市場可能無法以當時的市場價格吸收這些股票。此外，此類銷售和發行可能會使我們將來更難以管理層認為可接受的時間和價格出售股票證券或股票相關證券，或者根本無法出售。
2017年3月，我們與Baker Bros. Advisors LP（“貝克實體”）的關聯實體簽訂了註冊權協議，規定根據經修訂的1933年《證券法》（“證券法”），我們將根據貝克實體實益擁有的普通股進行登記，以便轉售。根據註冊權協議，我們的註冊義務涵蓋貝克實體當時持有或隨後收購的最長十年的所有股份，包括我們有義務為貝克實體將來對我們的普通股進行某些承銷公開發行提供便利。2017年5月10日，我們在S-3表格上提交了關於貝克實體持有的11,710,951股普通股的註冊聲明。隨後，2019年11月21日，某些貝克實體收購了預先籌集的認股權證，以每份認股權證1.69美元的價格購買了11,764,706股普通股，其中購買11,511,472股普通股的認股權證仍未兑現。此外，2020年6月1日，我們向貝克實體的某些預先融資的認股權證發行，以每份認股權證4.49美元的價格購買我們的3,51111股普通股。每份認股權證的行使價為每股0.01美元。如果貝克實體通過行使註冊權或其他方式出售我們的大量股票，或者市場認為貝克實體打算出售我們的大量股票，這可能會對我們普通股的市場價格產生不利影響。
我們的公司章程文件中有反收購條款，這些條款可能會導致您不同意的結果。
我們的董事會有權發行多達500萬股未指定優先股，並有權決定這些股票的權利、偏好、特權和限制，無需股東進一步投票或採取行動。未來可能發行的任何優先股的持有人的權利都可能對優先股產生不利影響
普通股持有人的權利。優先股的發行可能會使第三方更難收購我們大部分已發行有表決權的股票。
此外，我們的公司註冊證書規定了董事會成員的錯開任期，絕大多數人批准罷免任何董事會成員，並禁止我們的股東通過書面同意行事。我們的公司註冊證書還要求對這些條款的任何修正都必須獲得絕大多數人的批准。這些條款以及我們經修訂和重述的章程以及特拉華州法律中適用於我們的其他條款可能會延遲涉及我們的合併、要約或代理競賽或使其變得更加困難。
我們從未為普通股支付過股息，也預計在可預見的將來也不會這樣做。
我們從未為我們的股票支付過現金分紅。我們目前打算保留未來的所有收益（如果有），用於我們的業務運營。因此，我們預計在可預見的將來不會為普通股支付現金分紅。
我們經修訂和重述的章程規定，特拉華州大法官法院將是我們的股東可能提起的某些訴訟的唯一和獨家法庭，這些訴訟可能會限制股東’能夠為與我們或我們的董事、高級管理人員或員工之間的此類爭議獲得有利的司法論壇。
我們經修訂和重述的章程規定，除非我們以書面形式同意選擇替代法庭，否則特拉華州財政法院將是 (i) 代表我們提起的任何衍生訴訟或訴訟，(ii) 任何主張我們的董事、高級職員、股東、員工或代理人違反我們或股東的信託義務的訴訟的唯一和專屬論壇，(iii) 因或引起的對我們或我們的任何董事、高級職員、股東、員工或代理人提出索賠的任何行動與《特拉華州通用公司法》或我們的公司註冊證書或經修訂和重述的章程的任何條款有關，或 (iv) 針對我們或受特拉華州內政原則管轄的任何董事、高級職員、股東、僱員或代理人的任何訴訟。這項專屬法庭條款不適用於將特拉華州衡平法院確立為執行《證券法》或《交易法》規定的義務或責任或聯邦法院擁有專屬管轄權的任何其他索賠而提起的訴訟或訴訟的論壇。
這項專屬法庭條款可能會限制股東選擇其首選司法法庭處理與我們或我們的董事、高級職員、員工或代理人的爭議的能力，這可能會阻礙就此類索賠提起訴訟。如果法院認定這項專屬訴訟地條款在訴訟中不適用或不可執行，我們可能會因在其他司法管轄區解決此類訴訟而產生額外費用，這可能會對我們的業務和財務狀況產生不利影響。
一般風險因素
自然災害、流行病或流行病疫情、貿易戰、武裝衝突、政治動盪或其他事件可能會中斷我們的業務或運營，或者我們現在或將來與之開展業務的合作伙伴、製造商、監管機構或其他第三方的業務或運營。
我們無法控制的各種事件，例如自然災害（包括氣候變化造成的災害）、流行病或流行性疾病疫情（例如持續的 COVID-19 疫情）、貿易戰、武裝衝突、政治動盪或其他事件，可能會中斷我們或我們的發展合作伙伴（例如鳥居）、製造商、監管機構或其他與我們開展業務的第三方的業務或運營。這些事件可能導致企業和政府機構關閉，供應鏈中斷、減速或無法運營，個人因健康原因或政府限制而生病、被隔離或以其他方式無法工作和/或旅行。如果我們的業務或與我們開展業務的第三方的業務因這些事件而受到損害或縮減，則我們的產品和候選產品的開發和商業化可能會受到損害或停止，這可能會對我們的業務產生重大不利影響。例如，參見 “風險因素——一般風險因素——我們的業務、運營、臨牀開發或商業化計劃和時間表以及獲得資本的機會可能會受到不可預測和不穩定的市場和經濟狀況的不利影響。”此外，其他事件，例如俄羅斯和烏克蘭之間的武裝衝突，可能會對我們的業務產生不利影響。例如，衝突可能導致制裁、禁運、供應短缺、地區不穩定、地緣政治變化、網絡攻擊、其他報復行動，以及對宏觀經濟狀況、貨幣匯率和金融市場的不利影響，這可能會對我們的運營和財務業績以及與我們開展業務的第三方的運營和財務業績產生不利影響。
不可預測和不穩定的市場和經濟狀況可能會對我們的業務、運營、臨牀開發或商業化計劃和時間表以及獲得資本的機會產生不利影響。
我們的業務、運營、臨牀開發或商業化計劃和時間表以及獲得資金的機會可能會受到不可預測和不穩定的市場和經濟狀況的不利影響，包括通貨膨脹率上升、利率上升、銀行業中斷或不穩定、持續的 COVID-19 疫情的影響、外匯匯率波動以及烏克蘭衝突。這些因素的規模、持續時間和長期影響，以及政府為解決這些問題而採取的行動的影響，目前尚不清楚，但它們可能進一步嚴重擾亂全球經濟和金融市場。我們的業務可能會受到任何相關的經濟衰退、波動的地緣政治和商業環境或持續的市場不穩定的不利影響。
不穩定的市場和經濟狀況可能會嚴重影響我們進入股票或債務資本市場或未來獲得其他資本來源的能力，這可能會對我們的流動性產生負面影響。此外，經濟衰退或市場調整可能會對我們的業務和普通股的價值產生重大影響。
市場和經濟狀況繼續變化，最終的影響是不確定的，可能會發生變化。這些影響可能是物質性的，我們將繼續密切關注經濟環境、COVID-19 疫情和烏克蘭的衝突。我們還不知道這些事態發展將對我們的業務、醫療保健系統或全球經濟產生的全部影響範圍和程度。此外，不穩定的市場狀況可能會加劇本 “風險因素” 部分中描述的許多其他風險。
我們面臨法律訴訟，這可能會損害我們的聲譽或導致其他損失或意想不到的時間和資源消耗。
我們可能會不時捲入爭議，包括但不限於與我們的員工、合作伙伴和第三方供應商的爭議。我們可能會被要求提起法律訴訟或在與我們與這些各方的關係、我們在這方面的決定和作為或不作為以及我們的業務有關的法律訴訟中為自己辯護。此外，如果我們的股價波動，我們將來可能會捲入證券集體訴訟。由於法律訴訟中固有的不確定性，我們無法準確預測任何此類訴訟的最終結果。任何此類訴訟中的不利結果都可能對我們的業務、財務狀況和經營業績產生不利影響。任何當前或未來的爭議解決或法律程序，無論此類訴訟的案情如何，都可能損害我們的聲譽，並導致鉅額成本，轉移管理層成功開展業務所需的注意力和資源。
保險越來越昂貴，難以獲得或維護。
儘管我們目前為我們的業務、財產、董事和高級管理人員以及我們的產品提供保險，但保險的成本越來越高，範圍越來越窄，將來我們可能需要承擔更多的風險。如果我們遭受索賠或遭受的損失或損害超過了我們的保險範圍，我們將被要求承擔超過保險限額的任何損失。如果我們遭受索賠或遭受保險範圍之外的損失或損害，我們可能會產生與損失或損害相關的鉅額未投保費用，這些損失或損害可能會對我們的運營和財務狀況產生不利影響。此外，對我們的保險單提出的任何索賠都可能影響我們以合理的成本或根本無法獲得或維持保險的能力。
如果我們未能留住現有的關鍵人才，或者未能吸引和留住更多的關鍵人才，那麼我們的候選產品的開發、產品的商業化以及相關的業務擴張就會被推遲或停止。
我們高度依賴我們的高級管理層和科學團隊，他們的服務意外流失可能會阻礙我們的發展和商業目標的實現。對具備我們所需經驗的關鍵人員的競爭非常激烈，預計還會繼續加劇。我們無法吸引和留住所需數量的熟練和經驗豐富的管理、商業、運營和科學人員，這將損害我們的業務，因為我們的許多關鍵業務職能都依賴這些人員。
第 6 項。展品 | | | | | |
| 數字 | 描述 |
3.1 | 第三份重訂的註冊人公司註冊證書。參照公司 2006 年 12 月 22 日提交的 8-K 表附錄 3.1 納入其中。 |
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3.2 | 第三份重訂的註冊人公司註冊證書的修訂證書。參照公司 2007 年 7 月 24 日提交的 8-K 表附錄 3.1 納入其中。 |
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3.3 | 第三份重訂的註冊人公司註冊證書的修訂證書。參照公司於2014年5月7日提交的8-K表附錄3.1納入其中。 |
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3.4 | B系列初級參與優先股淘汰證書。參照公司2020年5月13日提交的8-K表附錄3.1納入其中。 |
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3.5 | 第三份重訂的公司註冊證書的修訂證書。參照公司2020年5月13日提交的8-K表附錄3.2納入其中。 |
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3.6 | 經修訂和重述的《註冊人章程》，自 2008 年 10 月 29 日起生效。參照公司 2008 年 11 月 4 日提交的 8-K 表附錄 3.2 納入其中。 |
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3.7 | BioCryst Pharmicals, Inc. 經修訂和重述的章程修正案，日期為2018年1月21日。參照公司2018年1月22日提交的8-K表附錄3.1納入其中。 |
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| (31.1) | 根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條對首席執行官進行認證。 |
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| (31.2) | 根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條對首席財務官進行認證。 |
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| (32.1) | 根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條通過的《美國法典》第18條第1350條進行認證。 |
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| (32.2) | 根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條通過的《美國法典》第18條第1350條進行認證。 |
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| (101) | BioCryst Pharmicals, Inc. 截至2023年3月31日的三個月的10-Q表季度報告中的財務報表，格式為Inline XBRL：（i）合併資產負債表，（ii）綜合虧損表，（iii）合併現金流量表和（iv）合併財務報表附註，標記為文本塊幷包含詳細標籤。 |
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| (104) | 封面頁互動數據文件——本截至2023年3月31日的季度10-Q表季度報告的封面採用Inline XBRL格式（包含在附錄101中）。 |
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| ( ) | 隨函提交或提供。 |
簽名
根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促成以下籤署人代表其簽署本報告，並於2023年5月8日獲得正式授權。
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| BIOCRYST 製藥有限公司 |
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| //Jon P. Stonehouse |
| 喬恩·P·斯通豪斯 |
| 總裁兼首席執行官 |
| （首席執行官） |
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| /s/安東尼·道爾 |
| 安東尼·道爾 |
| 首席財務官 |
| （首席財務官） |
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| /s/邁克爾·L·瓊斯 |
| 邁克爾·L·瓊斯 |
| 執行董事、財務和首席會計官 |
| （首席會計官） |