附錄 99.1

Verve Therapeutics宣佈產品線進展和擴張並公佈2023年第一季度財務業績

VERVE-101 的 heart-1 臨牀試驗正在進行中，初始數據預計在 2023 年下半年公佈

VERVE-102 被命名為第二個 PCSK9 靶向計劃，利用新型 galnac-LNP 遞送，臨牀試驗預計於 2024 年上半年啟動

VERVE-201 靶向 ANGPTL3 正在取得進展，預計將於 2024 年下半年啟動臨牀試驗

資金充足，到2025年下半年將有5.087億美元支持Runway

波士頓——2023年5月15日——Verve Therapeutics, Inc. 是一家處於臨牀階段的生物技術公司，開創了一種使用單療程基因編輯藥物治療心血管疾病的新方法，今天公佈了2023年第一季度的產品線進展和財務業績。

Verve聯合創始人兼首席執行官Sekar Kathiresan醫學博士説：“Verve的重點是為心血管疾病患者開發改變生活的藥物。”“作為推進治療心血管疾病的體內基因編輯治療的領導者，我們相信我們完全有能力實現這一目標。現在，我們有幾個新的基因編輯項目正在進行中，我們的主要項目正在heart-1臨牀試驗中進行評估，另外兩個項目預計將在明年進入臨牀。我們已經開發出可能是一流的專有肝臟輸送技術，與行業領導者建立了戰略合作關係，並且我們預計其財務狀況將推動多年的運營步伐。我對我們的未來感到興奮，也對有機會改變數百萬受ASCVD影響的患者的治療模式感到興奮。”

心血管疾病仍然是世界上主要的死亡原因，目前的護理依賴於數十年來持續使用的口服和注射療法的慢性治療模式，這給患者、提供者和醫療保健系統帶來了沉重的治療負擔。在美國，大約50％的動脈粥樣硬化性心血管疾病（ASCVD）患者目前沒有接受他汀類藥物治療1，這是當今的標準治療標準，旨在降低導致疾病的低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）。家族性高膽固醇血癥（FH）是Verve基因編輯項目的主要適應症，是一種病態的遺傳性心血管疾病，其特徵是早期循環中的低密度脂蛋白C和ASCVD水平高。全球超過 95% 的 FH 患者未達到 LDL-C2 的治療目標，這進一步凸顯了對有意義和持久地降低血液中低密度脂蛋白 C 水平的治療的迫切需求。

Verve正在開發一系列針對驅動ASCVD的三種脂蛋白途徑的基因編輯程序：低密度脂蛋白、富含甘油三酯的脂蛋白（TRL）和脂蛋白（a）（Lp（a））。該公司的產品線由其臨牀階段候選藥物，即針對 PCSK9 基因的 VERVE-101 牽頭，其次是兩個臨牀前階段的項目，VERVE-102 也針對 PCSK9 和 VERVE-201 針對 ANGPTL3。

醫學博士、Verve首席科學官兼首席醫學官安德魯·貝林格表示：“我們堅定地致力於通過靶向 PCSK9 和 ANGPTL3 來解決 FH 問題。當我們剛開始時，我們採用了一種新的基礎編輯技術和一種許可的脂質納米顆粒 (LNP) 並創造了 VERVE-101。從那時起，我們發明了自己的galnac-LNP遞送技術，該技術通過使用兩種受體中的任何一種——低密度脂蛋白受體（LDLR）或亞洲糖蛋白受體（ASGPR）——進入肝細胞，其潛在優勢是效力增加和組織特異性更大。我們已經應用我們的 galnac-LNP 開發了 ANGPTL3 基因編輯器 VERVE-201，並創建了第二個 PCSK9 基因編輯器 VERVE-102，這為解決這一有吸引力的靶點和 FH 患者未得到滿足的需求提供了又一次機會。通過第二個針對 PCSK9 的項目，我們正在增加產品組合中的可選性，最大限度地增加為患者提供最佳產品的機會。隨着 VERVE-101 進入臨牀，VERVE-102 和 VERVE-201 預計將於明年進入臨牀領域，我們期待推出三款有可能顛覆當前 ASCVD 慢性治療模式的候選產品。”

1lson AJ 等人，J Am Coll Card。2022；79 (18): 1802—13

2EAS 全球醫療註冊中心，《柳葉刀》2021

VERVE-101 在 heart-1 臨牀試驗中取得進展

VERVE-102 被提名為第二個 PCSK9 候選產品

VERVE-201 有望在 2024 年啟動臨牀工作

即將舉行的活動

Verve計劃在2023年第二季度參加以下活動：

2023 年第一季度財務業績

關於 heart-1

heart-1 是一項開放標籤的 1b 期臨牀試驗，針對已確立動脈粥樣硬化性心血管疾病 (ASCVD) 的雜合子家族性高膽固醇血癥 (heFH) 患者，以評估 VERVE-101 給藥的安全性和耐受性，並對藥代動力學和血液 PCSK9 蛋白和低密度脂蛋白膽固醇 (LDL-C) 的降低進行了額外分析。heart-1 臨牀試驗的劑量遞增部分的初步臨牀數據，包括安全參數、血液 PCSK9 水平和血液 LDL-C 水平，預計將於 2023 年下半年公佈。欲瞭解更多信息，請訪問 clinicaltrials.gov。

關於 Verve Therapeu

Verve Therapeutics, Inc.（納斯達克股票代碼：VERV）是一家臨牀階段的基因藥物公司，開創了一種治療心血管疾病的新方法，有可能將治療從慢性管理轉變為單療程基因編輯藥物。該公司最初的三個項目—— VERVE-101、VERVE-102 和 VERVE-201 ——靶向已被廣泛驗證為降低低密度脂蛋白膽固醇 (LDL-C) 的靶基因，低密度脂蛋白膽固醇 (LDL-C) 是心血管疾病的根本原因，從而持續降低血液中的低密度脂蛋白膽固醇 (LDL-C) 水平。VERVE-101 和 VERVE-102 旨在永久關閉肝臟中的 PCSK9 基因，最初是為雜合子家族性高膽固醇血癥 (heFH) 開發的，最終用於治療未達到口服治療目標的動脈粥樣硬化性心血管疾病 (ASCVD) 患者。VERVE-201 旨在永久關閉肝臟中的 ANGPTL3 基因，最初是針對純合子型家族性高膽固醇血癥 (HoFH) 開發的，最終用於治療難治性高膽固醇血癥患者。欲瞭解更多信息，請訪問 www.vervetx.com。

前瞻性陳述

本新聞稿包含 1995 年《私人證券訴訟改革法》所指的 “前瞻性陳述”，涉及重大風險和不確定性，包括關於公司對與 VERVE-101 臨牀暫停 IND 相關的通信的期望；該公司在正在進行的 heart-1 試驗中招收患者的能力；其 heart-1 試驗臨牀數據的時機和可用性；啟動 VERVE-102 和 VERVE-201 臨牀試驗的預期時間；其研發的聲明計劃；包括 VERVE-101、VERVE-102 和 VERVE-201 在內的公司計劃的潛在優勢和治療潛力；以及公司認為其現有現金、現金等價物和有價證券足以為其運營費用提供資金的時期。除歷史事實陳述外，本新聞稿中包含的所有陳述，包括有關公司戰略、未來運營、未來財務狀況、前景、計劃和管理目標的聲明，均為前瞻性陳述。“預期”、“相信”、“繼續”、“可能”、“估計”、“期望”、“打算”、“可能”、“計劃”、“潛在”、“預測”、“項目”、“應該”、“目標”、“將” 等詞語旨在識別前瞻性陳述，儘管並非所有前瞻性陳述都包含這些識別性詞語。任何前瞻性陳述均基於管理層當前對未來事件的預期，並受許多風險和不確定性的影響，這些風險和不確定性可能導致實際業績與此類前瞻性陳述中闡述或暗示的結果存在重大不利差異。這些風險和不確定性包括但不限於與公司有限的運營歷史相關的風險；公司提交候選產品申請的時間和能力；在臨牀試驗中推進候選產品；在預期的時間表內啟動、註冊和完成正在進行和未來的臨牀試驗；正確估計公司候選產品的潛在患者羣體和/或市場；在臨牀試驗中複製臨牀前研究和/或早期發現的積極結果分階段進行 VERVE-101、VERVE-102 和 VERVE-201 的臨牀試驗；在當前和未來臨牀試驗中預期的時間表內推進候選產品的開發；獲取、維護或保護與候選產品相關的知識產權；管理開支；籌集實現其業務目標所需的大量額外資金。有關其他風險和不確定性以及其他重要因素（其中任何一個都可能導致公司的實際業績與前瞻性陳述中包含的業績不同）的討論，請參閲 “風險因素” 部分，以及公司最近向美國證券交易委員會提交的文件以及公司未來向美國證券交易委員會提交的其他文件中對潛在風險、不確定性和其他重要因素的討論。此外，本新聞稿中包含的前瞻性陳述代表了公司截至本文發佈之日的觀點，不應將其視為公司截至任何日期的觀點

在本文件發佈之日之後。該公司預計，隨後的事件和事態發展將導致公司的觀點發生變化。但是，儘管公司可能會選擇在未來的某個時候更新這些前瞻性陳述，但該公司明確表示沒有義務這樣做。

投資者聯繫人
詹·羅賓遜
Verve Thareutics, Inc
jrobinson@vervetx.com

媒體聯繫人
Ashlea Kosikowski

1AB

ashlea@1abmedia.com

Verve Thareutics, Inc

精選簡明財務信息

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（未經審計）