第一部分財務信息

第 1 項。財務報表

ARAVIVE, INC.

簡明的合併資產負債表

（以千計，共享數據除外）

所附附附註是這些簡明合併財務報表不可分割的一部分。

ARAVIVE, INC.

簡明合併運營報表

（未經審計）

（以千計，每股數據除外）

所附附附註是這些簡明合併財務報表不可分割的一部分。

ARAVIVE, INC.

股東（赤字）權益的簡明合併報表

（未經審計）

（以千計，共享數據除外）

所附附附註是這些簡明合併財務報表不可分割的一部分。

ARAVIVE, INC.

簡明的合併現金流量表

（未經審計）

（以千計）

所附附附註是這些簡明合併財務報表不可分割的一部分。

ARAVIVE, INC.

簡明合併財務報表附註 （未經審計）

第 2 項。管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析

你應該閲讀以下管理內容’對我們的財務狀況和經營業績的討論和分析以及第一部分中包含的未經審計的合併財務報表及其附註 本10-Q表季度報告的第1部分以及截至2022年12月31日止年度的經審計財務報表及其附註，包含在我們於2023年3月15日提交的截至2022年12月31日財年的10-K表年度報告中（ “年度報告”) 與美國證券交易委員會（ “秒”）。本次討論，特別是有關我們未來經營業績或財務狀況、業務戰略、未來運營計劃和目標的信息，包括標題下所述的涉及風險和不確定性的前瞻性陳述 “關於前瞻性陳述的特別説明”在這份10-Q表季度報告中。您應該查看標題下的披露 “風險因素”在本10-Q表季度報告和年度報告第1部分第1A項中，討論了可能導致我們的實際業績與這些前瞻性陳述中的預期存在重大差異的重要因素。 本10-Q表季度報告中的參考文獻 “我們，” “我們，” “我們的”類似的第一人稱表述指的是Aravive, Inc.及其子公司Aravive Biologics, Inc.（“Aravive Biologics”）。

關於前瞻性陳述的特別説明

本10-Q表季度報告包含涉及風險和不確定性的前瞻性陳述。我們的實際業績可能與前瞻性陳述中討論的結果存在重大差異。根據《證券法》第27A條和經修訂的1934年《證券交易法》（“交易法”）第21E條的含義，本報告中包含的不純歷史陳述是前瞻性陳述。前瞻性陳述通常通過使用諸如但不限於 “預期”、“相信”、“可以”、“繼續”、“可以”、“估計”、“期望”、“打算”、“可能”、“計劃”、“項目”、“尋求”、“應該”、“策略”、“目標”、“將” 等詞語以及旨在識別前瞻性陳述的類似表達方式或變體來識別。這些陳述基於我們管理層基於管理層當前可用信息的信念和假設。此類前瞻性陳述受風險、不確定性和其他重要因素的影響，這些因素可能導致實際業績和某些事件的時間與此類前瞻性陳述所表達或暗示的未來業績存在重大差異。可能導致或導致此類差異的因素包括但不限於下文確定的因素、下文第二部分第1A項下標題為 “風險因素” 的部分中討論的因素以及年度報告第1部分第1A項中確定的因素。此外，此類前瞻性陳述僅代表截至本報告發布之日。除非法律要求，否則我們沒有義務更新任何前瞻性陳述以反映此類陳述發佈之日之後的事件或情況。

概述

我們是一家處於臨牀階段的腫瘤學公司，正在開發變革性治療方法，旨在阻止癌症和纖維化等危及生命的疾病的進展。

Batiraxcept（前身為 AVB-500）是一種靶向 GAS6-AXL 信號通路的超高親和力的誘餌蛋白。通過捕獲血清 GAS6，batiraxcept 將 AXL 途徑的信號缺乏，從而有可能阻斷促進疾病進展的生物編程。AXL 受體信號傳導通過促進轉移、癌細胞存活、治療耐藥和免疫抑制，在多種惡性腫瘤中起着重要作用。

我們目前的開發計劃得益於一種基於血清的專有生物標誌物的問世，該標誌物允許我們選擇藥理活性劑量，並有可能識別出最有可能對batiraxcept產生反應的癌症患者，從而加速了batiraxcept藥物的開發。

在我們完成的針對使用batiraxcept的健康志願者的1期臨牀試驗中，我們已經證明瞭batiraxcept在中和GAS6中的機制。重要的是，在臨牀前和針對癌症患者的首次人體試驗和1b期臨牀試驗中，batiraxcept具有良好的安全性。

2018年8月，美國食品藥品管理局將batiraxcept治療鉑耐藥複發性卵巢癌的研究指定為快速發展計劃。

2018年12月，我們啟動了針對PROC患者的batiraxcept聯合標準護理療法的1b期臨牀試驗，我們在2020年7月公佈了該試驗的結果。

2020年4月，我們與無錫簽訂了許可和合作協議，目標是鑑定和開發針對CCN2（也稱為CTGF）的新型高親和力雙特異性抗體，該抗體與癌症和纖維化有關，並從類似的靶向發現篩查中鑑定，該篩選確定了AXL/GAS6途徑在癌症中的重要性。但是，在2022年8月，該公司暫時停止了與無錫的CTGF項目合作，以期將所有資源集中在臨牀項目上。

2020年11月，我們簽訂了《三維藥品協議》，根據該協議，我們授予3D Medicesept的獨家許可，允許其在領土內開發和商業化含有巴替西普作為唯一藥物物質的產品，用於診斷、治療或預防人類腫瘤疾病。

在2020年第四季度，我們啟動了batiraxcept在透明細胞腎細胞癌（“ccRcC”）中的1b/2期試驗的1b期部分，並於2021年3月對該試驗中的第一位患者進行了劑量。

2021年第一季度，我們在PROC啟動了batiraxcept的註冊性3期試驗，並於2021年4月在試驗中對第一位患者進行了給藥。這項全球隨機、雙盲、安慰劑對照試驗旨在評估劑量為15 mg/kg的batiraxcept與單獨使用紫杉醇的療效和安全性。

2021年5月，我們宣佈將batiraxcept的開發項目擴展到一線胰腺導管腺癌（“PDAC”），目標是在2021年底之前啟動試驗。我們在 2021 年 8 月給第一位患者注射了劑量。

2021 年 6 月，我們公佈了 ccRcc 1b/2 期臨牀試驗的 batiraxcept 1b 期部分的初步安全性、藥代動力學和藥效學結果。

2021年10月，根據孤兒藥產品委員會的建議，EMA批准了用於治療PROC的batiraxcept的孤兒藥稱號。

2021年11月，我們公佈了評估batiraxcept與cbozantinib聯合治療ccRcc的1b期試驗的初步數據。

2022 年 1 月，我們宣佈，我們已經對巴替尼與卡博贊替尼聯合治療 ccRcc 的 1b/2 期研究 2 期部分的第一位患者進行了劑量。

2022年3月，我們公佈了來自ccRcc的batiraxcept1b期試驗的最新數據和新的生物標誌物數據。

2022 年 5 月，我們在關鍵意見領袖研討會上提供了更新的數據和信息。

2022 年 10 月，我們收到了3D Medicepines的600萬美元開發里程碑款項，這是基於在該地區啟動的用於開發batiraxcept的全球三期耐鉑卵巢癌（“PROC”）臨牀試驗。

2022年11月，美國食品藥品管理局將batiraxcept的研究指定為一項快速發展計劃，該研究用於治療在先前的1到2條全身療法（包括基於免疫腫瘤學（IO）的療法和基於血管內皮生長因子酪氨酸激酶抑制劑（VEGF-TKI）的療法（聯合療法或順序療法）後進展的晚期或轉移性ccRcc患者。

2023 年 1 月，我們宣佈完成全球 3 期 “PROC 臨牀試驗” 的註冊。

重要注意事項

本管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析包括對我們截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月運營的討論。

本報告中提及的 “我們”、“我們的” 和類似的第一人稱表述是指Aravive, Inc.及其子公司，包括Aravive Biologics。

最近的臨牀進展

美國食品藥品管理局授予Batiraxcept用於治療胰腺癌的孤兒藥稱號

截至2023年2月28日，我們宣佈美國食品藥品監督管理局 (FDA) 已向用於治療胰腺導管腺癌癌 (PDAC) 的batiraxcept授予孤兒藥稱號 (ODD)。

美國食品和藥物管理局孤兒產品開發辦公室授予藥物或生物製品ODD身份，以預防、診斷或治療在美國影響不到20萬人的罕見疾病或病症。獲得ODD的公司有資格獲得激勵措施，包括為符合條件的臨牀試驗提供税收抵免、免除用户費用以及孤兒適應症獲得批准後長達七年的市場獨家經營權。

最近的財務發展

2022年10月27日，我們完成了與新的生物技術投資者、現有投資者、我們的管理層和某些董事的私募發行，用於發行和出售共計45,178,811股普通股或代替它們的預籌認股權證（“十月預籌認股權證” 以及3月份預籌認股權證）和認股權證（“十月認股權證” 以及三月普通認股權證）和認股權證（“十月認股權證”，以及三月普通認股權證），“認股權證”），最多可購買45,178,811股普通股或預先注資根據納斯達克規則在市場上定價的認股權證（“私募配售”）。所有參與交易的投資者的每股收購價和隨附的認股權證為0.9199美元（或每份預先注資的認股權證和隨附的10月認股權證為0.9198美元）。10月份認股權證中有50％的行使價為每股0.7949美元，將在以下日期中較晚的日期到期：（i）自普通股授權股數量增加之日起15個月，或（ii）第三階段PROC數據公開發佈一個月後。10月份認股權證的其餘50％的行使價為每股0.7949美元，將在普通股授權股數量增加之日起30個月後到期。除十月份預籌認股權證外，所有十月認股權證均可行使，以交換認股權證持有人的現金。淨收益約為4000萬美元，將用於資助我們的臨牀開發項目。根據我們簽訂的註冊權協議的條款，我們需要提交一份註冊聲明，登記已發行的普通股以及作為預先融資認股權證基礎的十月認股權證和十月預籌認股權證所依據的普通股。該註冊聲明於2022年11月18日提交，並於2022年11月28日由美國證券交易委員會宣佈生效。

財務概覽

收入

迄今為止，我們尚未從任何候選產品的商業銷售中獲得任何收入。但是，在截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月中，我們分別從3D Medicine協議中創造了約150萬美元和110萬美元的合作收入，這代表了從3D Medicines收到的初始簽約和里程碑付款的一部分，這些款項在里程碑很可能實現時得到確認，還有一部分里程碑在PROC試用期內被推遲和確認。

將來，我們可能會從各種來源獲得收入，包括我們開發經批准銷售的產品的產品銷售、許可費、里程碑、與戰略合作或政府合同或我們的知識產權許可相關的研發和特許權使用費。

研究和開發費用

我們將內部和外部研發費用均計為已發生的費用。我們的外部研發費用主要包括：

內部研發成本主要包括我們員工的工資和相關的附帶福利成本（例如工傷補償和健康保險費）、股票薪酬費用和差旅成本。

一般和管理費用

一般和管理費用主要包括人事相關費用、法律、諮詢、審計和税務服務的專業費用、租金和其他未包括在研發中的一般業務費用。

其他收入，淨額

其他淨收入主要包括我們1020Marsh Facity租賃的轉租收入、與外國合同製造組織簽訂的第三方合同相關的外幣交易的損益以及認股權證負債公允價值的變化。

關鍵會計估計

我們對財務狀況和經營業績的討論和分析基於我們根據美利堅合眾國普遍接受的會計原則（GAAP）編制的財務報表。編制這些財務報表要求管理層作出影響所報告的資產、負債和支出數額以及相關披露的估計和判斷。我們會持續評估這些估算，包括與收入確認和估算的未來研發費用、認股權證負債和股份薪酬相關的估計。估算基於歷史經驗、從第三方收到的信息以及在當時情況下被認為合理的其他各種假設，這些假設的結果構成了判斷資產和負債賬面價值的基礎，而這些假設從其他來源不容易看出來。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計值不同。從歷史上看，對我們估算的修訂並未導致財務報表的重大變化。

協作收入

我們簽訂了外許可和合作協議，根據該協議，我們將候選產品的某些權利許可給第三方，迄今為止，這些權利屬於ASC 606的範圍。這些安排的條款通常包括向我們支付以下一項或多項：不可退還的預付許可費；開發、監管和商業里程碑付款；為我們通過合同製造商提供的製造供應服務付款；以及許可產品淨銷售的特許權使用費。每筆付款都可能帶來許可、合作和其他收入，但許可產品淨銷售的特許權使用費收入除外，後者被歸類為特許權使用費收入。

對於根據ASC 606核算的合作協議內容，我們必須制定需要判斷的假設，以確定個人承諾應作為單獨的績效義務核算還是合併的履約義務，並確定合同中確定的每項履約義務的獨立銷售價格。我們使用關鍵假設來確定獨立的銷售價格，其中可能包括預測收入、開發時間表、人員成本補償率、折扣率以及技術和監管成功的可能性。如果確定我們的知識產權許可不同於外發許可和合作安排中確定的其他履約義務，則當許可證轉讓給客户且客户能夠使用許可證並從中受益時，我們將確認從分配給許可證的不可退還的預付費用中獲得的收入。對於與其他承諾捆綁在一起的許可證，我們會利用我們的判斷來評估合併履約義務的性質，以確定合併的履約義務是隨着時間的推移還是某個時間點得到履行，如果隨着時間的推移，則採用適當的方法來衡量進展，以確認來自不可退還的預付費的收入。關於3D Medicines合作協議，我們在提供基礎服務時按比例績效確認與分配給已確定的績效義務的金額相關的收入。

前面的估計和判斷對我們對合作收入的確認產生了重大影響。我們對預測開發成本的估算值的變化可能會影響成比例的績效百分比，並可能對我們確定變更發生的時期內記錄的協作收入產生重大影響。

臨牀試驗累積量

我們的臨牀試驗應計額基於對臨牀研究機構患者入組和相關成本的估計，以及根據與代表我們進行和管理臨牀試驗的多家研究機構和臨牀研究組織（“CRO”）簽訂的合同獲得的服務和花費的努力的估計。

我們對臨牀前和臨牀試驗費用的估算基於所提供的服務，根據與代表我們進行和管理臨牀前研究和臨牀試驗的研究機構和CRO簽訂的合同。在累積服務費用時，我們會估算提供服務的時間段以及每個期間的患者入組和活動支出水平。如果服務執行的實際時間或工作量與估計值不同，我們將相應地調整應計金額。在收到相關服務之前根據這些安排向第三方支付的款項在提供服務之前記作預付費用。

上述估算和判斷對我們的研發費用產生了重大影響。我們對患者入組和相關成本的估算值的變化可能會對我們的研發費用產生重大影響。

股票薪酬

為了計算股票薪酬，我們使用Black-Scholes期權定價模型估算了基於股票的薪酬獎勵的公允價值。使用Black-Scholes模型確定股票薪酬獎勵的公允價值受我們的股票價格和許多假設的影響，包括但不限於獎勵期限內的預期股價波動和股票期權的預期期限。

如果因素髮生變化並且我們採用不同的假設，則基於股份的薪酬支出可能與我們過去的記錄有很大不同。如果在確定股票薪酬支出時使用的假設與隨着時間的推移而已知的實際因素之間存在差異，我們可能會更改在確定未來補助金的股票薪酬支出時使用的輸入因素。這些變更（如果有）可能會對我們在此類變更期間的經營業績產生重大影響。對於實際沒收，我們確認在沒收期間對補償費用的調整。

附加信息

有關已經或預計將對我們的合併財務狀況、經營業績或現金流產生重大影響的會計聲明的更多信息，請參閲簡明合併財務報表附註2。

運營結果

截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月的比較

下表彙總了我們在指定期間的淨虧損（以千計，百分比除外）：

(A) 沒有意義

協作收入

2020 年 11 月，我們簽訂了《三維藥物協議》。截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月，合作收入分別為150萬美元和110萬美元。與 2022 年同期相比，2023 年的收入增長主要是由與第 3 階段 PROC 試驗相關的支出增加所推動的，這推動了試用期內遞延收入的確認。

研究與開發費用

(1) 我們目前有一種候選產品batiraxcept，用於所有適應症的臨牀試驗。與CMC活動的生產和測試相關的成本不是逐個項目分配的。

(2) 成本（主要是人員）與所有研發計劃有關，不是逐個項目分配的。

截至2023年3月31日的三個月，研發費用從2022年同期的1,300萬美元增加了290萬美元，增幅為22％。研發費用增加的最重要驅動力是CMC成本，在截至2023年3月31日的三個月中，CMC成本從2022年同期的290萬美元增加到470萬美元。CMC成本的增加主要是由2023年開展的藥品生產和相關工藝性能認證工作推動的。研發支出的增加也主要是由我們正在進行的第三階段PROC試驗的進展所推動的，該試驗的成本從2022年同期的530萬美元增加到截至2023年3月31日的三個月的640萬美元。PROC支出的增加主要是由與研究入學人數增加相關的CRO成本增加所推動的。與我們的1b/2期ccRCC試驗相關的研發成本從2022年同期的110萬美元增加到截至2023年3月31日的三個月的120萬美元。這一增長主要是由與研究人員場地補助相關的CRO成本增加所推動的。與我們的第一階段PDAC試驗相關的研究和開發成本從2022年同期的110萬美元降至截至2023年3月31日的三個月的70萬美元。下降的主要原因是許多最初入組的患者已結束研究，導致研究入組人數減少，CRO成本降低。截至2023年3月31日的三個月，其他研發費用從2022年同期的250萬美元增加到290萬美元。這一增長主要是由分配給研發活動的員工薪酬增加所推動的。

一般和管理費用

在截至2023年3月31日的三個月中，一般和管理費用從2022年同期的310萬美元增加了40萬美元，增長了13％，達到350萬美元。截至2023年3月31日的三個月中，與2022年同期相比，增長的主要原因是法律費用、諮詢費用、會計和審計費用以及股票薪酬支出的增加。

其他收入（支出），淨額

其他總收入（支出）淨額波動了3,400萬美元，從截至2022年3月31日的三個月的其他收入190萬美元到截至2023年3月31日的三個月的其他支出3200萬美元。這種波動主要是由我們的認股權證負債公允價值的變化推動的，這導致截至2022年3月31日的三個月的其他收入為120萬美元，截至2023年3月31日的三個月的其他支出為3,320萬美元。我們的認股權證負債公允價值虧損的增加是由於我們的股價相對於認股權證的行使價上漲以及其他因素。

流動性和資本資源

自成立以來，直到2023年3月31日，我們通過股權證券的私募配售、股票證券的公開發行、債務融資、CPRIT補助收益、通過我們的市場融資機制出售普通股以及從許可協議中收到的款項為我們的運營提供資金。截至2023年3月31日，我們的累計赤字約為6.661億美元，這主要是研發以及一般和管理費用以及約1,890萬美元的營運資金。截至2023年3月31日，我們的現金及現金等價物約為3590萬美元，其中大部分投資於幾家評級很高的金融機構的貨幣市場基金。

在2021年和2022年期間，我們的主要資金來源是3D Medicines的里程碑式付款以及出售普通股和其他證券的收益。2020年11月、2021年6月和2021年8月，根據我們與3D Medicines簽訂的3D藥品協議，我們分別從3D Medicines獲得了1200萬美元、600萬美元和300萬美元的預付和里程碑式付款。2022 年 10 月，我們收到了來自 3D Medicines的600萬美元里程碑式付款。2021 年 2 月 18 日，我們從 Eshelman Ventures 收購 287.5 萬股普通股中獲得了大約 2100 萬美元。2020年9月4日，我們與派珀·桑德勒和坎託·菲茨傑拉德簽訂了股權分配協議（“股權分配協議”），通過 “市場發行” 計劃不時出售我們的普通股，該計劃總髮行價高達6,000,000美元，派珀·桑德勒和坎託·菲茨傑拉德將通過該計劃擔任銷售代理。在截至2021年12月31日的年度中，根據股權分配協議，我們出售了1,432,627股普通股，淨收益為980萬美元。2022年1月5日，我們從Eshelman Ventures, LLC收購預先籌集的認股權證中獲得了約990萬美元的淨收益，用於購買我們多達4545,455股普通股。2022年3月，我們從Eshelman Ventures, LLC和一家專注於醫療保健的單一機構投資者收購了我們的3,185,216股普通股、1,665,025股3月預籌認股權證和3月普通股認股權證，通過註冊直接發行購買了最多4,850,241股普通股，我們獲得了約930萬美元的淨收益。2022年10月，我們從新的生物技術投資者、現有投資者、我們的管理層和某些董事那裏獲得了約4000萬美元的私募發行淨收益，用於發行和出售總計45,178,811股普通股（或代替10月預籌認股權證）和10月普通認股權證，用於在市場定價的私募發行中購買最多45,178,811股普通股納斯達克規則。參與該交易的所有投資者的每股收購價和隨附的10月普通認股權證為0.9199美元（或每份10月預先融資認股權證和隨附的10月普通認股權證為0.9198美元）。在截至2022年12月31日的年度中，根據股權分配協議，我們出售了54,763股普通股，淨收益為10萬美元。在截至2023年3月31日的三個月中，我們沒有出售普通股，也沒有根據股權分配協議獲得任何淨收益。

截至2023年3月31日，我們的現金及現金等價物約為3590萬美元。我們認為，我們現有的現金和現金等價物將足以維持在PROC 第三階段收入業績之外和2023年第四季度的運營，並且我們需要獲得額外融資，以便將我們的臨牀開發計劃推進到開發的後期階段，擴大我們的產品線，為2023年第四季度以後的運營提供資金。我們打算通過股權或債務融資、與公司來源的合作或其他安排或通過其他融資來源尋求資金，為上述活動提供融資。這些因素使人們對我們繼續作為持續經營企業的能力產生了極大的懷疑。本10-Q表季度報告中包含的合併財務報表不包括任何與記錄資產的可收回性或負債分類有關的調整，如果我們無法繼續作為持續經營企業，則可能需要進行任何調整。儘管管理層過去成功地籌集了資金，但無法保證我們將取得成功，也無法保證將來會以我們可接受的條件獲得任何所需的融資。我們未能在需要時籌集資金可能會對我們的財務狀況以及我們完成臨牀試驗和推行業務戰略的能力產生負面影響。我們預計我們將需要籌集大量額外資金，其要求將取決於許多因素，包括：

如果我們無法在需要時籌集額外資金，我們可能需要推遲、減少或終止部分或全部開發計劃和臨牀試驗。我們還可能被要求向我們希望自己開發和商業化的其他技術、臨牀候選產品或項目出售或許可。

現金流

下表列出了下文所列每個期間現金和現金等價物的主要來源和用途：

用於經營活動的現金

在截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月中，用於經營活動的淨現金分別為1780萬美元和1,290萬美元，這主要是由於我們在運營中使用了與開發我們的候選產品batiraxcept相關的資金。截至2023年3月31日的三個月中，用於經營活動的現金與2022年同期相比有所增加，這主要是由於我們在PROC中進行的batiraxcept的3期試驗有所增加，以及與我們的第二種腫瘤適應症ccRcc和新的第三種腫瘤適應症胰腺腺癌的試驗相關的持續成本。

融資活動提供的現金

在截至2023年3月31日的三個月中，融資活動沒有提供任何淨現金。與截至2022年3月31日的三個月相關的融資活動包括註冊直接發行我們的證券，收益為930萬美元，發行收益為990萬美元的預籌認股權證，以及在市場上發行10萬美元的收益。

合同義務和承諾

在截至2023年3月31日的三個月中，年度報告中 “管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析” 中描述的合同義務和承諾沒有其他重大變化。

第 2 項。未註冊的股權證券銷售和所得款項的使用

在截至2023年3月31日的三個月中，除了我們在向美國證券交易委員會提交的文件中披露的交易外，我們沒有出售任何未根據《證券法》註冊的交易的股權證券。

第 3 項。關於市場風險的定量和定性披露

根據《交易法》第12b-2條的定義，我們是一家規模較小的申報公司，無需提供本項目所要求的信息。

第 4 項控制和程序

評估披露控制和程序

截至2023年3月31日，在包括首席執行官和首席財務官在內的管理層的監督和參與下，對我們 “披露控制和程序” 的有效性進行了評估。《交易法》第13a-15（e）條將 “披露控制和程序” 定義為公司的控制和其他程序，旨在確保公司在根據《交易法》提交或提交的報告中要求披露的信息在美國證券交易委員會規則和表格規定的期限內得到記錄、處理、彙總和報告，並將此類信息收集並傳達給公司的管理層，包括其首席執行官和首席財務官（視情況而定）允許及時做出有關必要披露的決定。根據該評估，我們的首席執行官兼首席財務官得出結論，截至2023年3月31日，我們的披露控制和程序在合理的保證水平上是有效的。

財務報告內部控制的變化

在截至2023年3月31日的季度中，公司對財務報告的內部控制沒有發生重大影響或合理可能對公司財務報告的內部控制產生重大影響的變化。

對控制有效性的限制

控制系統，無論構思和操作多麼良好，都只能為控制系統目標的實現提供合理而非絕對的保證。由於所有控制系統的固有侷限性，任何控制評估都無法絕對保證公司內部的所有控制問題（如果有）都已被發現。因此，我們的披露控制和程序旨在為實現我們的披露控制系統的目標提供合理而非絕對的保證。如上所述，根據截至本報告所涉期末的評估，我們的首席執行官兼首席財務官得出結論，我們的披露控制和程序有效地為實現披露控制系統的目標提供了合理的保證。

第二部分:其他信息

第 1 項。法律訴訟

我們目前沒有受到任何實質性的法律訴訟。

第 1A 項。風險因素

投資我們的證券涉及高度的風險。您應仔細考慮以下風險以及本季度中的所有其他信息 10-Q表報告，包括我們的簡明合併財務報表及其附註。如果以下任何風險實際發生，我們的經營業績、財務狀況和流動性可能會受到重大不利影響。結果，我們普通股的交易價格可能會下跌，您可能會損失部分或全部投資。以下信息更新了部分中披露的信息，應與該信息一起閲讀 I, 物品 1A, “風險因素，” 載於年度報告。除下文披露的情況外，與年度報告中披露的風險因素相比沒有重大變化。

與我們的財務狀況和資本要求相關的風險

自成立以來，我們已經蒙受了重大損失，預計在可預見的將來將繼續蒙受重大損失，可能永遠無法實現或維持盈利。

自成立以來，我們每年都蒙受了巨大的營業虧損，預計在可預見的將來，我們將蒙受鉅額且不斷增加的損失。截至2023年3月31日，我們的累計赤字約為6.661億美元。

迄今為止，我們主要通過股權證券的私募配售、債務融資、CPRIT補助收益、普通股的市場發行、證券的公開發行以及從許可協議中獲得的預付款和里程碑式付款為我們的運營提供資金。我們幾乎將所有精力都投入到研究和開發上，包括臨牀研究，但尚未完成任何候選產品的開發。我們預計，我們的支出將增加到以下程度：

為了在未來實現盈利，我們必須成功開發batiraxcept以及其他具有巨大市場潛力的產品，並最終將其商業化。這將要求我們在一系列活動中取得成功，包括推進batiraxcept和任何未來的候選產品，完成這些候選產品的臨牀研究，為這些候選產品獲得監管部門的批准，以及製造、營銷和銷售我們可能獲得監管部門批准的產品。我們可能無法在這些活動中取得成功，也可能永遠無法產生足以在未來盈利的收入。即使我們盈利，我們也可能無法維持或增加季度或每年的盈利能力。如果獲得批准，我們未能實現持續的盈利將壓低我們公司的價值，並可能損害我們籌集資金、擴大業務、實現候選產品的多元化、推銷候選產品或繼續運營的能力。

我們預計，隨着候選產品在臨牀開發方面的進展，我們的研發費用將大幅增加。由於我們的業務涉及許多風險和不確定性，因此無法準確預測開發費用增加的時間或金額，如果美國食品藥品管理局或類似的非美國監管機構要求我們在目前預期的研究或臨牀試驗之外進行研究或臨牀試驗，我們的支出可能會超出預期。即使我們的候選產品batiraxcept獲準進行商業銷售，我們預計也會產生與batiraxcept的商業發佈和相關的商業規模製造要求相關的鉅額成本。因此，我們預計，在可預見的將來，將繼續蒙受巨大且不斷增加的營業虧損和負現金流。由於與生物製藥產品開發和商業化相關的眾多風險和不確定性，我們無法準確預測未來支出的時間或金額，也無法準確預測何時或是否能夠實現或維持盈利。這些損失已經並將繼續對我們的財務狀況和營運資金產生不利影響。

我們維持足以有效運營業務的流動性的能力存在不確定性，這使人們對我們繼續經營業務的能力產生了實質性懷疑。

截至2023年3月31日，我們未經審計的合併財務報表是在假設我們將在未來十二個月內繼續作為持續經營企業編制的。我們的管理層得出結論，我們經常出現的運營虧損以及我們沒有從運營中產生可觀的收入或正現金流這一事實使人們對我們在財務報表發佈後的未來十二個月內繼續作為持續經營企業的能力產生了實質性懷疑。我們能否繼續經營取決於我們獲得額外股權或債務融資、進一步提高運營效率、減少支出以及最終創造收入的能力。自成立以來，我們的運營產生了淨虧損和負現金流。截至2023年3月31日，我們的累計赤字為6.661億美元，營運資金為1,890萬美元。我們預計，在可預見的將來，與batiraxcept的開發和相關管理活動相關的費用將繼續蒙受損失。截至2023年3月31日，我們的現金及現金等價物餘額約為3590萬美元，包括現金和對高流動性的美國貨幣市場基金的投資。截至2022年12月31日，我們的累計赤字為6.161億美元，營運資金為3590萬美元。我們預計，在可預見的將來，與batiraxcept的開發和相關管理活動相關的費用將繼續蒙受損失。截至2022年12月31日，我們的現金及現金等價物餘額約為5,370萬美元，包括現金和對高流動性的美國貨幣市場基金的投資。我們認為，我們目前的現金和現金等價物將足以為我們目前的計劃運營提供資金，直至2023年第四季度，但我們需要尋求額外資金來滿足未來12個月的運營和資本需求，將我們的臨牀開發計劃推進到開發的後期階段，並將我們的臨牀候選產品商業化。我們的審計師還在截至2022年12月31日止年度的財務報表報告中就這種不確定性加入了一段解釋性段落。我們能否繼續經營取決於我們獲得額外股權或債務融資、進一步提高運營效率、減少支出以及最終創造收入的能力。自成立以來，我們的運營產生了淨虧損和負現金流。儘管管理層過去成功地籌集了資金，但無法保證我們將取得成功，也無法保證將來會以我們可接受的條件獲得任何所需的融資。因此，我們無法得出這樣的結論，即此類計劃將在向美國證券交易委員會提交本10-Q表季度報告中包含的財務報表之日起一年內得到有效實施，而且我們維持足夠流動性以有效運營業務的能力存在不確定性，這使人們對我們繼續作為持續經營企業的能力產生了重大懷疑。

我們將需要額外的資金來支持我們的運營，而這些資金可能無法以可接受的條件提供給我們，或者根本無法獲得，這將迫使我們推遲、減少或暫停我們的研發計劃和其他運營或商業化工作。

batiraxcept和任何未來候選產品的開發和潛在商業化如果獲得批准，將需要大量資金。此外，我們預計，在我們準備提交BLA和潛在的商業化之際，今年的製造成本將大幅增加。截至2023年3月31日，我們擁有約3590萬美元的現金及現金等價物。我們認為，根據我們現有的業務計劃，我們現有的現金和現金等價物將足以為我們目前的計劃運營提供資金，直至2023年第四季度；但是，我們現有的現金和現金等價物將不足以使我們完成batiraxcept的臨牀開發和商業化。我們未來的融資需求將取決於許多因素，其中一些是我們無法控制的，包括以下因素：

我們的發展努力沒有任何實質性的承諾外部資金來源或其他支持。儘管我們已經與 Piper Sandler & Co. 建立了上市設施（“派珀·桑德勒”）和 Cantor Fitzgerald & Co.（“Cantor Fitzgerald”），作為銷售代理人，無法保證我們將滿足繼續使用此類設施的所有必要條件，也無法保證我們能夠通過出售證券獲得足夠的收益來支持我們的運營。在我們能夠產生足夠數量的產品收入來滿足我們的現金需求（我們可能永遠無法做到）之前，我們預計將通過公開或私募股權發行、債務融資、合作、戰略聯盟、許可安排以及其他營銷和分銷安排相結合的方式為未來的現金需求提供資金。如果我們通過發行股票證券籌集額外資金，我們的股東可能會面臨大幅稀釋。任何債務融資（如果有）都可能涉及限制性條款，這些條款可能會影響我們開展業務的能力，並可能受到通貨膨脹的負面影響。當我們需要時，我們可能無法獲得額外的融資，或者可能無法以優惠的條件獲得額外的融資。此外，由於我們的非關聯公司上市量低於7500萬美元，美國證券交易委員會的某些限制以及納斯達克股票市場全球在籌款方面的某些限制，包括對使用我們的現成註冊聲明的限制，可能會使籌集更多資金變得更加困難。如果我們無法在需要時獲得足夠的資金，我們可能不得不推遲、縮小或暫停一項或多項臨牀研究或研發計劃或商業化工作。

我們的執行官、董事和我們控制的實體以及主要股東將繼續保持控制或重大影響提交股東批准的所有事項的能力。

截至2023年5月5日，我們的現任執行官、董事及其控制的實體以及主要股東共持有實益持有的股份，約佔我們普通股的60.2％。我們的執行主席弗雷德裏克·埃舍爾曼博士實益擁有我們55.5％的普通股。因此，埃舍爾曼博士將能夠自行控制或重大影響提交給股東批准的所有事項以及我們的管理和事務。例如，埃舍爾曼博士將控制或重大影響董事選舉以及對我們全部或幾乎全部資產的任何合併、合併或出售的批准。這種投票權的集中可能會推遲或阻礙按照其他股東可能希望的條件收購我們公司。

第 6 項。展品

簽名

根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使經正式授權的下列簽署人代表其簽署本報告。