Prime Medicine公佈2023年第一季度財務業績並提供業務最新情況

— 新數據進一步證明瞭Prime Editing有能力糾正CGD的致病突變，並突顯了PASSIGE平臺在多重編輯CAR-T細胞方面的潛力，該平臺將在ASGCT年會上發表 —

— 任命了 Spark Therapeutics 前首席執行官傑夫·馬拉佐，擴大了董事會 —

— 進一步擴大知識產權組合；美國 PTO 發佈了 Prime Medicine 的第二項專利，第 11,643,652 號，並允許第三項專利申請，第 17/751,599 號——

— 截至2023年3月31日，現金、現金等價物、投資和限制性現金餘額為2.630億美元——

馬薩諸塞州劍橋，2023年5月11日——致力於提供新型差異化一次性治療遺傳療法的生物技術公司Prime Medicine, Inc.（納斯達克股票代碼：PRME）今天公佈了截至2023年3月31日的第一季度財務業績並提供了業務更新。

Prime Medicine總裁兼首席執行官Keith Gottesdiener醫學博士表示：“在第一季度和最近幾個月，我們的業務取得了許多重要的里程碑，因為我們兑現了提供一類新的一次性、潛在治療性的遺傳療法的使命。”“我們的多元化產品線最近取得的進展尤其令我們感到鼓舞。今年早些時候，我們提名了我們的第一個候選開發藥物 PM359，在5月的美國基因與細胞療法學會 (ASGCT) 年會上，我們將展示新的臨牀前數據，進一步支持 PM359 糾正慢性肉芽腫病 (CGD) 致病突變的潛力。同樣在ASGCT上，我們將分享新數據，展示我們的PASSIGE™ 技術在生成 CAR-T 細胞方面的力量，這有可能為 Prime Editing 解鎖解決多種癌症和免疫疾病的機會。這些演講共同凸顯了我們的信念，即Prime Editing在為許多疾病提供治療的廣度和潛力方面是無與倫比的。”

Gottesdiener博士繼續説：“此外，我們最近通過增加知識產權投資組合，鞏固了我們的公司地位。最近的專利頒發和專利申請許可標誌着我們朝着確保平臺技術獲得最廣泛的知識產權保護的目標邁出了重要一步。我們還很高興地宣佈傑夫·馬拉佐被任命為董事會成員。憑藉他作為商業基因療法公司的聯合創始人和前首席執行官的經驗，傑夫帶來了專業知識和獨特的視角，我們相信這將補充我們領導團隊的技能。我們期待與他合作，共同追求推動遺傳醫學前沿為患者提供更好的療效的共同願景。”

近期業務更新

管道

•今天，Prime Medicine宣佈，它將在2023年5月16日至20日在洛杉磯舉行的ASGCT第26屆年會上展示來自其Prime Editing平臺的臨牀前數據。在口頭報告中，Prime Medicine將重點介紹進一步證明Prime Editing在糾正CGD致病突變方面的潛力，並在海報展示中展示PASSIGE平臺在多重編輯CAR-T細胞以治療某些癌症和免疫疾病方面的潛力。演講詳情如下：

摘要標題：（101）人類 CD34+ 長期造血幹細胞的初級編輯可精確糾正 p47phox 慢性肉芽腫病的致病突變並恢復骨髓後代的 NADPH 氧化酶活性

日期和時間：太平洋時間 2023 年 5 月 17 日星期三下午 5:15 — 5:30

房間：AB 515 號房間

會議標題：基因組編輯療法與安全 I

主持人：詹妮弗·戈裏

摘要標題：（602）一種用於非病毒生成多重編輯異體 CAR-T 細胞產物的全素編輯一步法

日期和時間：太平洋時間 2023 年 5 月 17 日星期三下午 12:00

會議標題：星期三海報發佈會

主持人：艾米麗·波默羅伊

企業

•2023年5月，Prime Medicine任命Spark Therapeutics, Inc. 的聯合創始人兼前首席執行官傑夫·馬拉佐為董事會成員。Jeff 從費城兒童醫院 (CHOP) 孕育出的想法創立並創立了 Spark Therapeutics，成為世界上第一家完全整合的商業基因療法公司，在他離職時擁有 850 多名員工。在傑夫的領導下，Spark開發並推出了治療罕見失明疾病的LUXTURNA®，這是美國食品藥品監督管理局批准的第一種針對遺傳疾病的基因療法，率先創建了新的報銷模式，以確保患者獲得遺傳藥物。在Spark任職期間，傑夫帶領多種基因療法進入該診所，治療患有從遺傳性視網膜疾病到罕見出血和神經肌肉疾病等各種疾病的患者，籌集了10億美元的資金，並與輝瑞和諾華建立了重要的合作伙伴關係。傑夫策劃了Spark在2019年向羅氏出售的48億美元，這標誌着該公司的市值在六年內增長了100倍。

•2023 年 5 月，美國專利商標局 (PTO) 發佈了 Prime Medicine 的第二項專利，即 11,643,652 號，該專利涵蓋了 Prime 編輯指南 RNA (pegRNA) 的物質組成。2023年4月，Prime Medicine收到了美國PTO的第三份專利申請的許可通知，即第17/751,599號專利，該申請涵蓋了包括pegRNA、Prime Editor蛋白以及可選的重組酶的Prime編輯系統。

即將到來的預期里程碑

Prime Medicine 預計，以下活動和後續步驟將推動 Prime Editing 平臺向前發展：

管道

•2023 年啟動 CGD 中 PM359 的研究性新藥 (IND) 支持研究。

•擴大臨牀前體內概念驗證數據，計劃在2023年下半年共享來自多個項目的體內齧齒動物研究和大型動物研究的數據。

•在其他肝臟、眼睛和神經肌肉項目中共享體外臨牀前數據。

•最早在2024年完成首次IND申報，預計將在2025年完成更多IND申報。

平臺

•繼續開發和優化非病毒和病毒傳送系統，並在2023年下半年分享來自體內齧齒動物和大型動物研究的其他概念驗證數據。

•進一步演示 Prime Editing 程序的出色偏離目標特徵。

•使用專有的重組酶和/或逆轉座子技術為新程序和現有程序擴展 Prime 編輯。

•通過戰略業務發展最大限度地發揮Prime Editing的廣泛治療潛力並創造價值，將Prime Editing的覆蓋範圍和影響力擴展到Prime Medicine當前重點領域以外的領域。

2023 年第一季度財務業績：

•研發費用：截至2023年3月31日的三個月，研發（R&D）費用為3,090萬美元，而截至2022年3月31日的三個月為1,370萬美元。這一增長主要是由於公司繼續擴大和擴大其研發活動和職能，實驗室用品、人員和設施成本的增加。

•G&A費用：截至2023年3月31日的三個月，一般和管理（G&A）支出為920萬美元，而截至2022年3月31日的三個月為620萬美元。這一增長是

主要是由於設施成本和專業成本的增加，這主要歸因於公司擴大了G＆A團隊以支持業務增長。

•淨虧損：截至2023年3月31日的三個月中，淨虧損為3,940萬美元，而截至2022年3月31日的三個月為2380萬美元。

•現金狀況：截至2023年3月31日，現金、現金等價物、投資和限制性現金為2.630億美元，而截至2022年12月31日為3.074億美元。

財務指導

根據其目前的運營計劃，Prime Medicine預計，截至2023年3月31日，其現金、現金等價物和投資將足以為其到2025年的預期運營支出和資本支出需求提供資金。

關於普瑞米醫學

Prime Medicine 是一家領先的生物技術公司，致力於為患者創造和提供下一代基因編輯療法。該公司正在利用其專有的Prime Editing平臺（一種多功能、精確和高效的基因編輯技術）來開發一類新的差異化、一次性、潛在的治療性遺傳療法。Prime Editors旨在僅在基因內的正確位置進行正確的編輯，同時最大限度地減少不必要的DNA修改，它有可能修復幾乎所有類型的基因突變，並在許多不同的組織、器官和細胞類型中起作用。

Prime Medicine目前正在推進由18個項目組成的多元化產品組合，最初側重於遺傳疾病，這些項目可以快速、直接地治療患者或由於無法使用其他基因編輯方法進行治療而需求高度未得到滿足。隨着時間的推移，該公司打算最大限度地發揮Prime Editing的治療潛力，為各種疾病的患者提供潛在的治療選擇。欲瞭解更多信息，請訪問 www.primemedicine.com。

關於前瞻性陳述的警示説明

本新聞稿包含經修訂的1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述，包括但不限於關於Prime Medicine對以下方面的信念和期望的暗示和明確陳述：其研發計劃、臨牀前研究和未來臨牀試驗的啟動、時機、進展和結果，以及與之相關的數據的發佈，包括啟動 PM359 的IND支持研究，PM359 糾正因果突變的可能性 CGD，以及其 PASSIGE 技術編輯 CAR-T 細胞以治療某些癌症和免疫疾病的能力；其推進其產品組合以增加臨牀前概念驗證讀數的能力；為多個項目演示臨牀前概念驗證的能力和時機；其開發和優化各種非病毒和病毒傳送系統；其演示 Prime Editing 程序優異靶譜的能力；使用專有的 rediting 擴展 Prime Editing 組合酶和/或逆轉座子和其他專有技術；通過戰略業務發展擴大Prime Editing的治療潛力和創造價值，將Prime Editing的覆蓋範圍和影響力擴展到Prime Medicine當前重點領域以外的領域；其對致病基因突變治療的廣度和潛力的預期；其監管申報的時間安排，包括預計最早在2024年提交首次IND，預計將在2025年提交更多申請；其戰略實施情況其業務、計劃和技術計劃；以及其對支出、資本需求和額外融資需求的估計，以及對到2025年為預期運營支出和資本支出需求提供資金的能力的預期。“可能”、“可能”、“將”、“可能”、“將”、“應該”、“期望”、“計劃”、“預期”、“打算”、“相信”、“期望”、“估計”、“尋求”、“預測”、“未來”、“項目”、“潛力”、“繼續”、“目標” 等詞語旨在識別前瞻性陳述，儘管不是所有前瞻性陳述都包含這些識別性詞語。

本新聞稿中的任何前瞻性陳述均基於管理層當前的預期和信念，受許多風險、不確定性和可能導致實際事件或結果的重要因素的影響

與本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述所表達或暗示的存在重大差異，包括但不限於與以下因素相關的風險：與潛在候選產品的臨牀前和其他開發要求的授權、啟動和實施相關的不確定性，包括與監管部門批准相關的不確定性；與新技術的開發和優化相關的風險、臨牀前研究的結果或臨牀研究無法預測與以下內容相關的未來結果未來的研究；Prime Medicine能夠建立和維護涵蓋其Prime Editing技術的知識產權的保護範圍；Prime Medicine識別和簽訂未來許可協議和合作的能力；以及總體經濟、行業和市場狀況，包括利率上升、通貨膨脹和影響金融服務行業的不利事態發展。Prime Medicine最新的10-K表年度報告以及隨後向美國證券交易委員會提交的任何文件中標題為 “風險因素” 的部分對這些以及其他風險和不確定性進行了更詳細的描述。此外，任何前瞻性陳述僅代表Prime Medicine截至今天的觀點，不應將其視為代表其在隨後的任何日期的觀點。Prime Medicine明確表示不承擔任何更新任何前瞻性陳述的義務。對任何此類前瞻性陳述的準確性不作任何陳述或保證（明示或暗示）。

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