附錄 99.1
UroGen Pharma 實現收入目標，公佈了 2023 年第一季度財務業績和最近的公司發展
| | 報道了 JELMYTO®2023 年第一季度產品 淨收入為 17.2 美元百萬，比 2022 年第一季度增長約 27% |
| | 來自 ENVISION 關鍵試驗的完整反應數據和 ATLAS 試驗的關鍵數據讀取工作有望在 2023 年夏季 |
新澤西州普林斯頓五月 11, 2023UroGen Pharma Ltd.（納斯達克股票代碼：URGN）是一家致力於開發和商業化治療尿路上皮癌和特殊癌症的創新解決方案的生物技術公司 ，今天公佈了截至2023年3月31日的第一季度財務業績，並概述了最近的進展。
UroGen總裁兼首席執行官Liz Barrett表示，2023年的開局令人鼓舞，因為我們報告稱，第一季度全球JELMYTO的淨銷售額同比增長了兩位數。Jelmyto的採用率持續增長，這要歸因於越來越多的證據支持其在現實環境中的益處，再加上擴大了 准入範圍並提高了醫生和患者的後勤效率的關鍵舉措。展望 2023 年夏季，我們有幾個關鍵事件需要準備，主要是調查 UGN-102 治療 潛力的 ENVISION 和 ATLAS 臨牀試驗的初步結果 LG-IR-NMIBC。鑑於預期的良好業績，我們將尋求在2024年向美國食品藥品監督管理局（FDA）提交 UGN-102 的新藥 申請（NDA），我們已經在積極為此做準備。
業務亮點：
UGN-102（絲裂黴素）用於膀胱內溶液：
| | 預計今年夏天將從 ENVISION 的 UGN-102 第 3 期關鍵研究中讀出主要終點的頭條數據，該研究評估了大約 240 名患者在首次滴注 3 個月後的完全緩解 (CR) 率。 |
| | 來自ENVISION的前身ATLAS臨牀試驗的頭條數據預計將於2023年夏季公佈， 將評估完成試驗的約280名患者的完整反應、反應持續時間和安全性。 |
| | 公佈了一項評估在家滴注 UGN-102 可行性的研究的初步結果。在這項研究中，UGN-102 適合在主治醫生的監督下由出診護士在家中給藥，並導致 75% (n=8) 的患者 達到完全緩解，定義為在開始治療 3 個月後沒有可檢測到的疾病。 |
用於低度上路尿路上皮癌 (LG-UTUC) 的 pyelocalyceal溶液的 JELMYTO（絲裂黴素）：
| | 2023 年第一季度創造了 1720 萬美元的淨產品收入，比 在 2022 年第一季度增長了約 27%。 |
| | 2023年5月1日激活的網站為1,009個，而2023年3月1日為983個，而2023年5月1日 的重複賬户為235個，而2023年3月1日為214個。 |
| | 美國泌尿外科學會 (AUA) 會議以有史以來第一份 AUA 和 泌尿腫瘤學會 (SUO) 的LG-UTUC治療指南為頭條，建議在某些臨牀場景中使用JELMYTO。該指南指出，腫瘤消融應是低風險有利UTUC患者 的初始治療選擇，作為旨在預防 低風險 UTUC 患者進行根治性腎直腸切除術 (RNU) 的腎臟保護方法的一部分，JELMYTO 可以作為治療方案的一部分。 |
| | 在AUA 2023上發表的新回顧性研究報告了在 完全內窺鏡消融術後使用JELMYTO治療UTUC患者的情況。在這項回顧性研究中，接受完全內窺鏡消融術後接受JELMYTO的患者比單獨接受化療消融的患者更有可能在首次內窺鏡評估時無病（69% vs 40%）。在奧林巴斯對JELMYTO的3期研究中，初級化療消融治療的LG-UTUC患者在首次內窺鏡評估中的完全反應率為58％。 |
| | 在AUA 2023上發表的新回顧性研究報告稱，與腎性盆腔癌相比，使用Jelmyto治療輸尿管LG-UTUC的結果相似。在這項分析中，有47例患者患有累及輸尿管的UTUC腫瘤，其中12例僅為輸尿管腫瘤（8.8％），35例為輸尿管加腎盆腔 腫瘤（25.7％）。研究人員報告説，在基於腫瘤位置的首次內窺鏡評估中，結果沒有差異（p=0.644）。JELMYTO 獲準用於涉及腎盂和花瓣的低度上路 尿路上皮癌 (LG-UTUC) 的化學消融術。 |
2022 年第一季度財務業績：
Jelmyto收入：UroGen報告稱，Jelmyto在2023年第一季度的淨產品收入為1720萬美元，而 在2022年第一季度為1,360萬美元。
研發費用：2023 年第一季度的研發支出為 1,250萬美元，其中包括基於非現金股份的薪酬支出為50萬美元，而2022年同期為1,270萬美元，包括基於非現金股份的 薪酬支出為70萬美元。
銷售和收購支出： 2023 年第一季度的銷售、一般和管理費用為 2450 萬美元，其中包括基於股份的非現金薪酬支出 180 萬美元。相比之下，2022 年同期為 2130 萬美元，包括 基於非現金股份的薪酬支出 220 萬美元。
預付遠期債務融資：UroGen報告了與2023年第一季度向RTW Investments支付的520萬美元預付遠期債務相關的非現金融資支出。根據2022年JELMTYO的全球淨產品銷售額，適用於2023年發生的現金 付款的税率為13％。
長期債務的利息支出：2023年第一季度，與由Pharmakon Advisors管理資金的1億美元定期貸款 融資相關的利息支出為360萬美元，而去年同期為30萬美元，這是由於該交易於2022年3月完成，定期貸款額度下的最後2500萬美元提取 於2022年12月。
淨虧損：UroGen報告稱，2023年第一季度淨虧損3,020萬美元，或每股 普通股的基本和攤薄淨虧損為1.30美元，而2022年同期為2,840萬美元，或基本和攤薄後每股普通股淨虧損為1.25美元。
現金及現金等價物：截至2023年3月31日，現金、現金等價物和有價證券總額為7,520萬美元。
2023年收入、運營費用和RTW支出指南：公司重申，預計2023年全年從JELMYTO到 的淨產品收入在7600萬至8600萬美元之間。公司重申，預計2023年全年的運營支出在1.35億美元至1.45億美元之間，其中包括基於非現金股份的薪酬支出 為600萬至1,100萬美元，視市場情況而定。公司重申，與RTW Investments的預付債務相關的2023年全年預計非現金融資支出在2,100萬美元至2600萬美元之間。其中約990萬至1,120萬美元預計為現金。
Conference 電話和網絡直播信息：UroGens管理團隊的成員將於美國東部時間今天上午10點主持電話會議和網絡直播，回顧UroGens的財務業績並提供一般業務最新情況 。
可以通過訪問公司網站的 “投資者” 部分訪問網絡直播，網址為 http://investors.urogen.com。請 在網絡直播前至少 15 分鐘連接，以確保有足夠的時間下載訪問網絡直播可能需要的任何軟件。
UROGEN 製藥有限公司
選定的合併資產負債表
（千美元）
（未經審計）
| 2023年3月31日 | 2022年12月31日 | |||||||
| 現金和現金等價物以及有價證券 |
$ | 75,218 | $ | 99,963 | ||||
| 總資產 |
$ | 112,954 | $ | 135,619 | ||||
| 負債總額 |
$ | 229,508 | $ | 224,980 | ||||
| 股東赤字總額 |
$ | (116,554 | ) | $ | (89,361 | ) | ||
UROGEN 製藥有限公司
簡明的合併運營報表和綜合虧損
（千美元，股票和每股數據除外）
（未經審計）
| 截至3月31日的三個月 | ||||||||
| 2023 | 2022 | |||||||
| 收入 |
$ | 17,192 | $ | 13,564 | ||||
| 收入成本 |
2,265 | 1,525 | ||||||
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| 毛利 |
14,927 | 12,039 | ||||||
| 運營費用： |
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| 研究和開發費用 |
12,498 | 12,696 | ||||||
| 銷售、一般和管理費用 |
24,474 | 21,300 | ||||||
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| 運營費用總額 |
36,972 | 33,996 | ||||||
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| 營業虧損 |
(22,045 | ) | (21,957 | ) | ||||
| 預付遠期債務融資 |
(5,224 | ) | (5,826 | ) | ||||
| 長期債務的利息支出 |
(3,553 | ) | (282 | ) | ||||
| 利息和其他收入（支出），淨額 |
630 | (2 | ) | |||||
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| 所得税前虧損 |
$ | (30,192 | ) | $ | (28,067 | ) | ||
| 所得税支出 |
(21 | ) | (325 | ) | ||||
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| 淨虧損 |
$ | (30,213 | ) | $ | (28,392 | ) | ||
| 綜合損失陳述 |
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| 淨虧損 |
$ | (30,213 | ) | $ | (28,392 | ) | ||
| 其他綜合損失 |
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| 未實現的投資收益（虧損） |
62 | (44 | ) | |||||
| 綜合損失 |
$ | (30,151 | ) | $ | (28,436 | ) | ||
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| 普通股每股淨虧損，基本虧損和攤薄後虧損 |
$ | (1.30 | ) | $ | (1.25 | ) | ||
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| 基本和攤薄後已發行股票的加權平均值 |
23,279,951 | 22,631,509 | ||||||
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關於 Jelmyto®
JELMYTO®用於pyelocalyceal溶液的（絲裂黴素）是一種含絲裂黴素的反向熱凝膠，每毫升凝膠含有 4 mg 絲裂黴素，適用於成人 LG-UTUC 的初級化療治療。建議對經活檢驗證的LG-UTUC的患者進行初級治療，這些患者被認為適合接受腎臟保護治療。JELMYTO 在冷卻後是一種粘性的 液體，在體温下會變成半固態凝膠。藥物在滴注後四到六小時內緩慢溶解，並通過正常的尿流和排尿從尿路中排出。它已獲準通過輸尿管以 逆行方式給藥，或通過腎造口管逆行給藥。輸送系統允許初始液體覆蓋並符合上尿路解剖結構。最終的半固體凝膠允許進行化療治療，使 在收集系統中停留四到六個小時，而不會立即被尿流稀釋或沖走.
已獲準用於 JELMYTO
JELMYTO®是一種處方藥，用於治療患有 （包括腎臟在內的上尿路內膜）癌症的成年人，稱為低度上路尿路上皮癌（LG-UTUC）。
重要的安全信息
如果您的膀胱或上尿路有孔洞或撕裂（穿孔），則不應接受 接受 JELMYTO。
在接收 JELMYTO 之前，請告知您的醫療保健 提供者您的所有健康狀況，包括您：
| | 正在懷孕或計劃懷孕。JELMYTO 可能會傷害你未出生的寶寶。在使用 JELMYTO 的 治療期間，你不應該懷孕。在使用 JELMYTO 治療期間，如果您懷孕或認為自己可能懷孕，請立即告訴您的醫療保健提供者。能夠懷孕的女性：在使用 JELMYTO 治療期間和最後一次接種後 6 個月內，應使用有效的避孕措施 （避孕藥）。正在接受 JELMYTO 治療的男性：如果你的女性伴侶能夠懷孕，你應該在使用 JELMYTO 的 治療期間和最後一次給藥後的 3 個月內使用有效的節育（避孕）。 |
| | 正在母乳餵養或計劃母乳餵養。目前尚不清楚 JELMYTO 是否會進入您的母乳。在使用 JELMYTO 治療期間和最後一次給藥後 1 周內，不要 母乳餵養。 |
| | 如果您服用了水丸（利尿劑），請告知您的醫療保健提供者。 |
我將如何收到 JELMYTO？
| | 在每次 JELMYTO 治療之前，您的醫療保健提供者會告訴您服用一種叫做碳酸氫鈉的藥物。 |
| | 您將每週從醫療保健提供者那裏接收 1 次 JELMYTO 劑量，持續 6 周。根據醫療保健提供者的指示， 您必須接受全部 6 劑的 JELMYTO。如果您錯過任何預約，請儘快致電您的醫療保健提供者重新安排預約。您的醫療保健提供者可能會建議每月最多額外服用 11 劑。 |
| | JELMYTO 通過一根叫做導管的管子輸送到你的腎臟。 |
| | 在使用 JELMYTO 治療期間，您的醫療保健提供者可能會要求您服用其他藥物或更改 當前藥物的服用方式。 |
收到 JELMYTO 之後：
| | JELMYTO 可能會導致你的尿液顏色變為紫色到藍色。在至少 6 小時內避免皮膚和尿液 接觸。 |
| | 要小便，男性和雌性都應該坐在馬桶上，在你使用馬桶後多次沖廁所。 去洗手間後，用肥皂和水徹底洗手、大腿內側和生殖器部位。 |
| | 接觸尿液的衣物應立即清洗，並與其他衣物分開洗滌。 |
JELMYTO 可能會引起嚴重的副作用，包括：
| | 將尿液從腎臟輸送到膀胱的管子腫脹和變窄（輸尿管梗阻）。 如果您出現腫脹和變窄，為了保護您的腎臟免受損害，您的醫療保健提供者可能會建議在輸尿管中放置一根小塑料管（支架）以幫助腎臟引流。如果您在使用 JELMYTO 治療期間出現側痛或發燒，請立即告訴您的醫療保健提供者 。 |
| | Bone 骨髓問題。JELMYTO 會影響您的骨髓，並可能導致您的 白細胞、紅細胞和血小板計數減少。在使用JELMYTO治療期間，您的醫療保健提供者將在每次治療之前進行血液檢查，以檢查您的血細胞數量。如果您在使用 JELMYTO 治療期間出現骨髓問題，您的醫療保健提供者可能需要暫時或 永久停用 JELMYTO。 |
| | JELMYTO 最常見的副作用包括：尿路感染、尿中帶血、側痛、 噁心、排尿困難、腎臟問題、嘔吐、疲勞、胃（腹部）疼痛。 |
鼓勵您向 FDA 報告處方藥的陰性 副作用。訪問 www.fda.gov/medwatch 或致電 1-800-FDA-1088。您也可以通過以下方式向 UroGen Pharma 報告副作用 1-855-987-6436.
有關更多信息，請參閲 JELMYTO 完整處方信息，包括患者信息。
關於上道尿路上皮癌
(UTUC)
尿路上皮癌是全球第九大最常見的癌症 ，也是美國男性中第八大致命腫瘤。 百分之五到百分之十的原發性尿路上皮癌起源於輸尿管或腎盆腔，統稱為上道尿路上皮癌 (UTUC)。在美國.，每年大約有6,000-7,000名新發或復發的低度UTUC患者。大多數病例是在70歲以上的患者中診斷出來的，這些年齡較大的患者經常面臨 合併症。UTUC 的治療選擇有限，最常見的是內窺鏡手術或腎尿管切除術（切除整個腎臟和輸尿管）。這些治療可能導致較高的復發和複發率。
關於 UGN-102
用於膀胱內溶液的 UGN-102（絲裂黴素）是絲裂黴素的在研藥物配方，用於治療低度中等風險 NMIBC，目前正處於開發階段。利用 rtGel®技術平臺，UroGens 專有的持續 釋放，基於水凝膠的配方，UGN-102 旨在延長膀胱組織暴露於絲裂黴素的時間，從而能夠通過 非手術手段治療腫瘤。UGN-102 使用標準導尿管輸送給患者。該公司於2021年9月公佈了2b OPTIMA II期試驗的結果。
關於第 3 階段 ENVISION 試驗
第三階段 ENVISION 試驗是一項單臂、多國、多中心研究，評估 UGN-102（絲裂黴素）作為主要化療療法對低度、中等風險 NMIBC 患者 的療效和安全性。3期ENVISION試驗完成了目標招生，涉及來自90個地點的約240名患者。研究參與者將接受每週一次的膀胱內注射 六次 UGN-102。計劃中的主要終點將在首次安裝後三個月評估完全反應率，關鍵次要終點將評估在三個月評估中獲得完全緩解的患者的耐久性 。根據與美國食品藥品管理局的討論，並假設結果是積極的，UroGen預計將在2024年提交 UGN-102 的保密協議。在 www.clinicaltrials.gov (NCT05243550) 上了解有關 3 期 ENVISION 試驗的更多信息
關於 UroGen 製藥有限公司
UroGen是一家生物技術公司，致力於開發和商業化治療尿路上皮癌和特殊癌症的創新解決方案，因為患者 應該有更好的選擇。UroGen 開發了 rtGel®反向熱水凝膠，一種基於水凝膠的專有緩釋平臺技術，有可能改善現有藥物的治療特性 。UroGens 緩釋技術旨在延長尿路組織接觸藥物的時間，從而使局部治療成為可能更有效的治療選擇。JELMYTO® （絲裂黴素）用於腎盂溶液和用於低度非肌肉浸潤性膀胱癌患者的膀胱內溶液的在研治療 UGN-102（絲裂黴素）旨在通過非手術手段消融腫瘤。UroGen 總部位於 新澤西州普林斯頓 在操作中 以色列。訪問 www.urogen.com 瞭解更多信息或者在 Twitter 上關注我們，@UroGenPharma。
前瞻性陳述
本新聞稿包含 前瞻性陳述，該術語在 1995 年《私人證券訴訟改革法》中定義，包括但不限於：我們正在進行的第 3 期 ENVISION 試驗的預計入組患者人數和完成 註冊的時機；我們報告來自 ENVISION 的完整答覆數據的計劃和來自 ATLAS 的頭條數據及其時間；與 UGN-102 監管機構提交申請的計劃及其時機；2023 年的財務指導；與其他治療方案相比，UroGens專有的rtGel技術有可能改善現有藥物的治療特徵，而uroGens緩釋技術 技術使局部給藥可能更有效。這些陳述受許多風險、不確定性和假設的影響，包括但不限於：初步結果可能不代表未來可能觀察到的結果；臨牀試驗的時間和成功及其潛在的安全性和其他併發症；可能影響臨牀試驗進展和報告數據時機的不可預見的延遲； 在預期的時間範圍內或根本無法獲得監管部門批准的能力；維持監管部門批准的能力；與之相關的併發症商業化活動；任何批准產品的標籤；
UroGens 行業的競爭；開發和商業化 UroGens 候選產品的範圍、進展和擴展；市場規模和增長以及其 的市場接受率和程度 相對替代療法；UroGen吸引或留住關鍵管理人員、 董事會成員和人員的能力；uroGens rtGel 技術可能無法按預期運行；UroGen 可能無法成功開發任何其他採用 rtGel 技術的產品並獲得監管部門的批准；UroGens 的財務狀況以及 未來需要額外資金。鑑於這些風險和不確定性以及2023年3月24日向美國證券交易委員會提交的UroGens 10-K表的風險因素部分以及今天晚些時候向美國證券交易委員會提交的10-Q表季度報告的風險因素部分（可在 http://www.sec.gov 上查閲）中描述的其他風險和不確定性，此類前瞻性陳述中討論的事件和情況可能不會發生，而且 UroGens 的實際結果可能會有所不同在實質上和不利於預期或暗示的情形.任何 前瞻性陳述僅代表截至本新聞稿發佈之日，並基於截至本新聞稿發佈之日UroGen可獲得的信息。
JELMYTO®，rtGel®和 UroGen®是 UroGen Pharma Ltd 的註冊商標。
投資者聯繫人：
文森特·佩羅內
投資者關係高級總監
vincent.perrone@urogen.com
609-460-3588分機 1093
媒體聯繫人：
辛迪·羅曼諾
企業傳播總監
cindy.romano@urogen.com
609-460-3583分機 1083
來源：UroGen Pharma Ltd