Praxis Precision Medicines提供企業最新情況並報告2023年第一季度財務業績

Ulixacaltamide 特發性震顫定於 2023 年 6 月與 FDA 舉行的第 2 階段結束會議

PRAX-628 1 期研究結果支持臨牀前特徵，表明局灶性癲癇具有同類最佳療效

截至2023年3月31日，8,580萬美元的現金和投資為進入24年第二季度提供了支持

波士頓，2023 年 5 月 11 日 — Praxis Precision Medicines, Inc.（納斯達克股票代碼：PRAX）是一家臨牀階段的生物製藥公司，將遺傳見解轉化為以神經元興奮抑制失衡為特徵的中樞神經系統 (CNS) 疾病的療法的開發，今天提供了公司最新情況並公佈了2023年第一季度的財務業績。

Praxis總裁兼首席執行官Marcio Souza表示：“今年，我們的四個臨牀階段項目都取得了有意義的進展，我們預計在未來幾個月中，整個計劃中將有更多的價值影響里程碑。”“今天早些時候，我們分享了我們的下一代功能狀態選擇性小分子 PRAX-628 的1期研究的積極結果，並認為該項目有可能改變局灶性癲癇患者的治療模式。我們期待在今年晚些時候啟動一項針對局灶性癲癇的 PRAX-628 2 期研究，還計劃分享我們在罕見遺傳性癲癇方面的 PRAX-562 和 PRAX-222 項目的結果。最後，我們熱切期待即將於6月舉行的ulixacaltamide第二階段末期FDA會議，並打算在此後不久啟動特發性震顫的第三階段計劃。”

最近的業務亮點和即將到來的里程碑：

Cerebrum™ 小分子平臺

•Praxis於2023年3月公佈了治療中度至重度特發性震顫（ET）的ulixacaltamide（PRAX-944）2期Essential1研究的主要結果。與美國食品藥品監督管理局 (FDA) 的第二階段結束會議定於 2023 年 6 月舉行。根據觀察到的療效和安全性概況，Praxis打算在2023年下半年啟動用於治療ET的ulixacaltamide3期計劃，此前FDA對臨牀註冊計劃的反饋以及對總體開發計劃的協調一致。

•公司計劃在即將舉行的醫學會議和公司活動上公佈Essential1研究的更多結果：

2023 年 5 月 15 日星期一下午 12:15 在伊利諾伊州芝加哥舉行的 2023 年帕金森氏病及相關疾病世界大會 (IAPRD) 上，oEssential1 頭條業績海報

美國東部時間 2023 年 5 月 18 日星期四下午 4:20 在紐約州紐約舉行的第二屆國際震顫會議 (ITC) 上，oEssential1 的結果發佈和科學演講

oEssential1 業績發佈會和主要意見領袖 (KOL) 公司主辦的活動（詳情如下）

•2023 年 5 月，Praxis 公佈了一項針對 PRAX-628 的 1 期健康志願者研究的積極結果，該研究評估了 PRAX-628 在單劑量和多劑量遞增隊列（SAD 和 MAD）中的安全性、耐受性和藥代動力學 (PK)。PRAX-628 在所有測試劑量下總體上耐受性良好，包括 MAD 中的濃度達到小鼠最大電擊發作模型 (MES) EC50 的 15 倍以上，後者是局灶性癲癇的高度預測性轉化模型。根據 MES 模型，PRAX-628 的預測治療範圍比當前局灶性癲癇的市場領導者至少大 3 倍，這表明 PRAX-628 有可能實現同類最佳療效。該公司打算在2023年第四季度啟動一項用於治療局灶性癲癇的 PRAX-628 2 期研究。

•Praxis預計，用於治療發育和癲癇性腦病（DEE）兒科患者的 PRAX-562 2 期 EMBOLD 研究將在2023年第四季度取得主要結果。EMBOLD 的研究是一項

隨機、雙盲、安慰劑對照的 2 期臨牀試驗，旨在評估 2 至 18 歲患有 DEE 的兒科參與者 PRAX-562 的安全性、耐受性、有效性（運動性發作頻率）和 PK，隨後延長開放標籤期限。最初將註冊大約 20 名患有 SCN2A-DEE 或 SCN8A-DEE 的參與者。

•2023 年 4 月，Praxis 在第 75 屆美國神經病學會 (AAN) 年會上展示了以下海報：

Oprax-562-101：一項評估 PRAX-562 在健康志願者中的安全性、耐受性、藥代動力學和食物效應的 1 期試驗（海報會議 P8：9-011）

Oprax-562-102：一項評估 PRAX-562 在健康志願者體內的安全性、耐受性、藥代動力學和藥效學的 1 期試驗（海報會議 P4：9-011）

Oprax-628 是一種新型、耐受性良好、活性依賴的鈉通道阻滯劑，具有強大的抗驚厥活性（海報專題 P4：9-012）

Oprax-628：與標準治療相比，一種具有更大效力和活性依賴性的新型鈉通道阻滯劑（海報專題 P8：9-012）

oA 評估疾病對scn8A相關發育和癲癇性腦病患者的影響的新方法（海報會議 P3：9-008）

scn2A 相關發育和癲癇性腦病患者的疾病影響和負擔（海報會議 P11：9-011）

Solidus™ 反義寡核苷酸 (ASO) 平臺

•Praxis正在進行治療美國早發 SCN2A-DEE 兒科患者的 PRAX-222 EMBRAVE 研究的第一劑量隊列（第 1 部分）。在收集了 EMBRAVE 研究第 1 部分的安全性和有效性數據後，將對數據進行評估並提交給 FDA 以支持劑量進一步增加。EMBRAVE 研究的第 1 部分是一個為期 21 周的開放標籤隊列，參與者將接受長達 13 周的 PRAX-222 治療，旨在確定鞘內給藥 PRAX-222 的安全性和耐受性。預計將在2023年下半年公佈頂級業績。

2023 年第一季度財務業績：

截至2023年3月31日，Praxis擁有8,580萬美元的現金、現金等價物和有價證券，預計將為2024年第二季度的運營提供資金。

在截至2023年3月31日的三個月中，Praxis確認了與UCB簽訂的期權和許可協議相關的70萬美元合作收入。

截至2023年3月31日的三個月，研發費用為2550萬美元，而截至2022年3月31日的三個月為5,270萬美元。研發費用減少了2710萬美元，這主要歸因於與公司Cerebrum™ 和Solidus™ 平臺相關的支出減少了2530萬美元，人事相關支出減少了300萬美元。

截至2023年3月31日的三個月，一般和管理費用為1,330萬美元，而截至2022年3月31日的三個月為1,620萬美元。一般和管理費用減少約290萬美元，主要是由於諮詢和保險相關費用減少以及人事相關費用減少。

Praxis報告稱，截至2023年3月31日的三個月淨虧損為3,750萬美元，其中包括760萬美元的股票薪酬支出，而截至2022年3月31日的三個月為6,870萬美元，其中包括790萬美元的股票薪酬支出。

截至2023年3月31日，Praxis已發行5,800萬股普通股。

關於 Praxis

Praxis Precision Medicines是一家處於臨牀階段的生物製藥公司，將遺傳性癲癇的見解轉化為以神經元興奮抑制失衡為特徵的中樞神經系統疾病的療法的開發。Praxis正在將遺傳學見解應用於罕見和更流行的神經系統療法的發現和開發

利用我們對大腦中共同生物靶標和迴路的理解，通過我們專有的小分子平臺 Cerebrum™ 和反義寡核苷酸 (ASO) 平臺 Solidus™ 出現疾病。Praxis已經建立了多元化的多模式中樞神經系統產品組合，包括針對運動障礙和癲癇的多個項目，有四個臨牀階段的候選產品。欲瞭解更多信息，請訪問 www.praxismedicines.com 並在臉書、領英和推特上關注我們。

前瞻性陳述

本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》和其他聯邦證券法所指的前瞻性陳述，包括關於Praxis未來預期、計劃和前景的明示或暗示陳述，包括但不限於關於我們臨牀試驗的預期時間和候選產品開發的陳述，以及其他包含 “預期”、“相信”、“繼續”、“可以”、“努力”、“估計” 等字樣的陳述期望，” “預期”，“打算”，“可能”，“可能”、“計劃”、“潛在”、“預測”、“項目”、“尋求”、“應該”、“目標”、“將” 或 “將” 以及構成1995年《私人證券訴訟改革法》前瞻性陳述的類似表述。

本新聞稿中包含的明示或暗示的前瞻性陳述僅為預測，受許多風險、不確定性和假設的影響，包括但不限於：臨牀試驗固有的不確定性；提交監管部門批准或政府機構審查的預計時間；監管部門批准進行試驗的能力；Praxis繼續作為持續經營企業的能力；以及與Praxis計劃和運營有關的其他風險，如其截至12月31日的10-K表年度報告所述，2022 年，其 10-Q 表季度報告以及向美國證券交易委員會提交的其他文件。儘管Praxis的前瞻性陳述反映了其管理層的真誠判斷，但這些陳述僅基於Praxis目前已知的信息和因素。因此，提醒您不要依賴這些前瞻性陳述。本新聞稿中的任何前瞻性陳述僅代表其發佈之日。Praxis沒有義務公開更新或修改任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來發展還是其他原因。

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