附錄 99.1
Precigen公佈2023年第一季度財務 業績和業務最新情況
– PRGN-2012 adeNoverse 的 1 期臨牀數據呈陽性™RRP 中的免疫療法顯示出良好的安全性 ，手術次數顯著減少，50% 的患者在接受 PRGN-2012 治療後出現完全反應 —
– RRP 的 PRGN-2012 第 2 階段研究的註冊已完成 —
– 在下一代 UltraCar-T PRGN-3007 的 1/1b 期劑量遞增/劑量擴張研究中，首位患者給藥® 在晚期 ROR1 中加入 PD-1 檢查點抑制劑+血液學和實體瘤 —
– 重新獲得經過驗證的 CAR-T 靶點 CD19 和 BCMA 的專有權，使 UltraCar-T 能夠不受阻礙地開發和商業化 ® –
– PRGN-3005 UltraCar-T 的最新臨牀進展®還有 PRGN-2009 現成的 adeNoverse™ 免疫療法將在6月的2023年ASCO年會上發表—
– 資產負債表顯著加強，通過公開發行普通股籌集了7,280萬美元，扣除發行成本 —
– 又償還了2950萬美元的未償可轉換票據，剩下的1,380萬美元將於2023年7月1日到期， 將使用公司的限制性現金餘額退還——
– 截至2023年3月31日，現金、現金等價物、短期和長期投資以及限制性現金總額為1.254億美元——
馬裏蘭州日耳曼敦，2023 年 5 月 10 日 — Precigen, Inc.（納斯達克股票代碼：PGEN）是一家專門開發創新基因和細胞療法以改善 患者生活的生物製藥公司，今天公佈了2023年第一季度的財務業績和業務更新。
“Precigen繼續執行我們的戰略 ，以保持企業實力，同時推進我們最有前途的項目。本季度，我們成功完成了公開募股， 最近宣佈，Precigen已重新獲得兩個經過驗證的靶點（CD19和BCMA）的版權，這將進一步鞏固我們本已強大的UltraCar-t產品組合，併為推進潛在的同類最佳UltraCar-T候選藥物提供機會。我們將繼續推進我們的願景，使用Precigen的文庫方法改變個性化細胞治療格局，建立最全面的 臨牀和臨牀前 CAR-T 產品組合，其抗原特異性靶標涵蓋血液學和實體瘤，其中 未得到滿足的癌症患者的醫療需求，包括CD33、MUC16、ROR1、CD19、BCMA和MSLN，” 海倫·薩布澤瓦里博士説，Precigen 總裁 兼首席執行官。“我們對今年迄今為止的計劃進展感到滿意。我們成功為第一位患者 注射 PRGN-3007，並在2023 年 AACR 年會上展示了我們的 MSLN 下一代 UltraCar-t 的臨牀前數據。我們還在研發日公佈了 RRP 中的 PRGN-2012 AdeNoverse 免疫療法 1 期陽性數據，並完成了 2 期研究的註冊。 最後，我們期待在 2023 年 ASCO 年會上分享我們的 PRGN-3005 UltraCar-T 和 PRGN-2009 AdeNoverse 免疫療法的更多數據。”
Precigen首席財務官Harry Thomasian Jr. 表示：“我們 仍然專注於加強財務基礎，同時控制成本以支持我們的業務目標。”“我們的財務紀律計劃，加上大部分 債務的公開募股和提前償還，為支持2024年底的優先事項提供了堅實的現金渠道。”
節目亮點
UltraCar-T 的專有權 ®靶點、CD19 和 BCMA 以及 IL-12 基因療法
| · | 公司 修改了與Alaunos Therapeutics的獨家許可協議，以加強其產品組合並擴大戰略機會。 |
| · | 該公司重新獲得了CD19和B細胞成熟抗原（BCMA）靶標的專有權，從而可以利用 UltraCar-t平臺不受阻礙地開發和商業化兩個經過驗證的靶標。 |
| · | 鑑於 IL-12 細胞因子在靶向人類 乳頭瘤病毒 (HPV) 相關癌症等多種腫瘤中的重要作用，該公司還重新獲得了 其白介素 (IL) -12 基因療法的專有權，包括通過現成的 AdeNoverse 免疫療法平臺進行應用，為未來可能的腫瘤治療鋪平了道路。 |
PRGN-2012 adeNoverse™ RRP 中的免疫療法
| · | PRGN-2012 是一種正在研究的現成 (OTS) AdeNoverse 免疫療法，旨在引發針對感染 HPV 6 或 HPV 11 的細胞的免疫 反應，用於治療 RRP。 美國食品藥品監督管理局 (FDA) 為複發性呼吸道乳頭瘤病 (RRP) 患者授予 PRGN-2012 孤兒 藥物稱號。 |
| · | 公司在 2023 年 1 月的研發日虛擬活動中公佈了 第 1 階段劑量遞增和擴張隊列數據 (N=15) 呈陽性。 |
| · | 該公司完成了該研究 2 階段的註冊（N=23），使劑量等級為 2 的入組患者總數達到 35 人。患者隨訪正在進行中。 |
| · | 隨着FDA討論的推進，該公司計劃概述監管戰略 。 |
PRGN 2009 AdeNover™ 人乳頭瘤病毒相關癌症的免疫療法
| · | PRGN-2009 是一種 OTS 研究性免疫療法 ，利用 AdeNoverse 平臺，旨在激活免疫系統以識別和靶向 HPV 陽性 (HPV+) 實體瘤。 |
| · | 該公司完成了復發或轉移性人乳頭瘤病毒相關癌症患者的 1 期單一療法（N=6）和聯合療法（N=11）組的入組。 題為 “對復發/轉移 (R/M) 人乳頭瘤病毒相關癌症 (R/M) 相關癌症 (pts) 患者 (pts) 單獨使用 PRGN-2009 以及聯合使用 與 bintrafusp alfa 進行的 I 期評估” 的摘要 已入選，將於 6 月 3 日在 2023 年美國臨牀腫瘤學會 (ASCO) 年會上發表 ，2023 年美國中部時間上午 8:00 至 11:00 PRGN-2009 |
| · | 新診斷的口咽鱗狀細胞癌（OPSCC）患者中的20名可評估患者的2期單一療法 組已完成入組。預計將在2023年下半年發佈2期單一療法組的中期臨牀數據 。 |
PRGN-3006 Ultracar-T® 在反洗錢中
| · | PRGN-3006 是一種正在研究的多基因、自體嵌合抗原受體 T 細胞 (CAR-T) 療法 ，旨在同時表達專門針對 CD33 的 CAR、膜結合 IL-15 (mbiL15) 和殺傷開關。美國食品藥品管理局為復發或難治性（r/r）急性髓系白血病 （AML）患者授予 PRGN-3006 UltraCar-t 的孤兒 藥物稱號和 快速通道 稱號。 |
| · | 公司完成了 第一階段劑量遞增研究，並在 第 64 屆美國血液學會 (ASH) 年會和博覽會上公佈了積極的數據。隨後，該公司啟動了一項針對 PRGN-3006 的多中心 1b 劑量擴大研究。該公司獲得了FDA的許可，可以在1b期試驗中納入重複給藥。預計將在2024年發佈1b期臨牀 數據。 |
PRGN-3005 Ultracar-T® 在卵巢癌中
| · | PRGN-3005 UltraCar-T 是一種正在研究的多基因 自體 CAR-T 細胞療法，旨在表達 CAR，專門針對 MUC16、mbiL15 的未分離部分和終止開關。 |
| · | 公司完成了無淋巴細胞消耗的 腹腔內 (IP) 和靜脈注射 (IV) 組的 1 期劑量遞增隊列的入組，以及靜脈注射 (IV) 組的淋巴細胞消耗隊列的註冊。標題為 “隔夜製造的 PRGN-3005 自體 UltraCar-T 細胞的 1/1b 期研究，供第二天輸注給晚期鉑耐藥卵巢癌患者” 的 PRGN-3005 1 期劑量遞增研究（摘要 # 5590）的臨牀數據摘要 已被選中，將在美國中部時間 2023 年 6 月 5 日下午 1:15 至 4:15 舉行的 2023 年 ASCO 年會上發表。 |
| · | 該公司啟動了 PRGN-3005 的 1b 期劑量擴展 試驗。該公司獲得了美國食品藥品管理局的許可，可以在1b期研究中納入重複給藥。預計將在2024年發佈1b期臨牀數據 。 |
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PRGN-3007 Ultracar-T® 在高級 ROR1 中+血液學和實體瘤
| · | PRGN-3007 基於下一代 UltraCar-T 平臺，是一種正在研究的多基因自體 CAR-T 細胞療法，旨在表達 CAR 靶向受體酪氨酸 激酶樣孤兒受體 1 (ROR1)、mbiL15、殺傷開關和內在阻斷 PD-1 基因表達的新機制。 |
| · | 該公司宣佈對晚期 ror1 陽性 (ROR1+) 血液學 和實體瘤的 PRGN-3007 的 1/1b 期劑量遞增/劑量擴大研究中的首位患者給藥 。 1/1b 期研究的目標患者羣體包括血液系統癌症（慢性淋巴細胞白血病 (CLL)、套細胞淋巴瘤 (MCL)、急性淋巴細胞 白血病 (ALL) 和瀰漫性大 B 細胞淋巴瘤 (DLBCL)) 和實體瘤（三陰性乳腺癌 (TNBC)）。 |
下一代 Ultracar-T® 平臺
| · | 該公司 在美國癌症研究協會 (AACR) 年會上 2023 年年會上，展示了 UltraCar-T 平臺的 進展，展示了下一代 UltraCar-T 平臺的臨牀前數據，該平臺使用了 Precigen 非病毒質粒庫中的 mesothelin (MSLN) CAR。 在標題為 “下一代 UltraCar-T” 的摘要中介紹了臨牀前模型中在 MSLN UltraCar-t 中加入了一種新的 PD-1 阻斷機制，從而提高了療效®具有內在檢查點抑制和隔夜 製造的細胞可以克服抑制性腫瘤微環境，從而實現持續的抗腫瘤活性。” |
財務要聞
| · | 2023 年 1 月，公司完成了約 4,400 萬股普通股的承銷公開發行 ，包括部分行使承銷商 購買額外股票的期權，向公眾出售每股1.75美元，這使公司淨收益達到7,280萬美元 （扣除承銷折扣、費用和其他費用）。 |
| · | 在截至2023年3月31日的三個月中， 公司通過公開市場收購成功退還了2023年7月到期的2950萬美元未償可轉換票據，比面值 折讓，使未償餘額總額達到1,380萬美元。任何剩餘的未償可轉換票據將使用 公司的限制性現金餘額退還。提前退休通過按面值折扣 退休和降低利息成本，為公司節省了近700萬美元。 |
| · | 截至2023年3月31日，現金、現金等價物、短期和長期投資以及限制性 現金總額為1.254億美元。 |
| · | 在截至2023年3月31日的三個月中，銷售、一般和管理（SG&A） 成本與去年同期相比下降了15％。 |
2023 年第一季度財務業績與去年同期比較
與截至2022年3月31日的三個月相比，研究 和開發費用增加了40萬美元，增長了3％。這種增長主要是由臨牀候選產品的持續優先排序推動的 。
在截至2022年3月31日的三個月中，其他 淨收入總額增加了250萬美元。這一增長主要是由於與公司可轉換票據相關的利息支出減少 ，因為可轉換 票據最初的2億美元面值中有很大一部分已經到期。此外，由於公司投資利率的提高，利息收入增加。
與截至2022年3月31日的三個月相比，SG&A 支出減少了210萬美元，下降了15％。下降的主要原因是專業費用減少了200萬美元 ，這主要是由於與某些訴訟事項相關的律師費減少了。
與截至2022年3月31日的三個月相比，總收入 減少了370萬美元，下降了66％。這一下降與 2022 年第一季度的收入確認有關，這與之前延期收入但在 2023 年第一季度未出現的 100 萬美元收入有關，也與 Exmplar 提供的服務下降有關。
持續經營業務的虧損為2,270萬美元，合每股基本和攤薄後每股虧損0.10美元，而2022年第一季度持續經營業務的虧損為2390萬美元，合每股基本和攤薄後每股虧損0.12美元。
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Precigen：精準推進醫學發展™
Precigen（納斯達克股票代碼：PGEN）是一家專注於發現 和臨牀階段的生物製藥公司，利用精密技術推進下一代基因和細胞療法，靶向免疫腫瘤學、自身免疫性疾病和傳染病等核心治療領域中最緊迫和最棘手的疾病。 我們的技術使我們能夠以可控的方式為負擔得起的生物療法找到創新的解決方案。Precigen 作為 創新引擎，推動差異化療法的臨牀前和臨牀管道向臨牀概念驗證和 商業化方向發展。有關 Precigen 的更多信息，請訪問 www.precigen.com 或在 Twitter @Precigen、LinkedIn 或 YouTube 上關注我們。
AdeNover™免疫療法
Precigen 的 AdeNoverse 免疫療法平臺利用 專有腺轉化因子庫來高效傳遞治療效應因子、免疫調節劑和疫苗抗原 的基因，旨在調節免疫系統。Precigen的大猩猩腺變體是AdeNoverse庫的一部分，與目前的競爭對手相比，它可能具有優越的性能 特徵。AdeNoverse 免疫療法已被證明可以產生高水平和持久的抗原特異性 中和抗體和效應 T 細胞免疫反應，並且能夠通過重複給藥 來增強這些抗體和 T 細胞反應。AdeNoverse 矢量與 UltraVector 結合使用可實現卓越的性能特性和高產® 技術使Precigen能夠設計出治療複雜疾病的尖端研究基因療法。
AdeNover™免疫療法 臨牀項目
Precigen 的 AdeNoverse 免疫療法平臺 目前正在進行臨牀研究，該研究針對人乳頭瘤病毒相關癌症 (NCT04432597) 患者單獨使用或與抗 PDL1/TGF-beta Trap (M7824) 聯合使用； 一項針對複發性呼吸道乳頭瘤病 (NCT04724980) 患者 PRGN-2012 adeNoverse 免疫療法的 2 期研究。PRGN-2009 PRGN-2012 已被美國食品藥品管理局授予 RRP 患者的孤兒藥稱號。
Ultracar-T®
UltraCar-T 是一種多基因自體 CAR-T 平臺 ，它利用 Precigen 先進的非病毒 Sleeping Beauty 系統同時表達抗原特異性 CAR 以特異性靶向 腫瘤細胞，mbiL15 用於增強體內擴張和持久性，以及有條件地消除 CAR-T 細胞的殺傷開關，從而有可能提高 的安全性。Precigen 已推進 UltraCar-T 平臺，通過採用 一種用於內在檢查點阻斷的新機制，無需複雜而昂貴的基因編輯技術，即可解決抑制性腫瘤微環境問題。UltraCar-T 研究性 療法是通過 Precigen 的隔夜製造流程使用專有的 UltraPorator 製造的®在醫療中心使用電穿孔 系統，在基因轉移後僅一天給患者服用。一夜之間的 UltraCar-T 製造 工藝不使用病毒載體，也不需要體外激活和擴增 T 細胞，這有可能解決當前 T 細胞療法的主要侷限性 。
Ultracar-T®臨牀項目
UltraCar-T 平臺改變了自體 CAR-T 製造模式，使用先進的非病毒多基因遞送系統和隔夜的去中心化製造流程 ，用於在基因轉移後的第二天管理自體 CAR-T 細胞，以縮短靜脈到靜脈的時間。Precigen 的 UltraCar-T 平臺 目前正在進行血液學和實體瘤的臨牀研究，包括一項針對 晚期複發性鉑耐藥性卵巢癌、輸卵管癌或原發性腹膜癌 (NCT03907527) 患者的 PRGN-3005 UltraCar-t 的 1/1b 期研究， 一項針對復發或難治性急性髓系白血病 (AMA) 患者 PRGN-3006 UltraCar-t 的 1/1b 期研究 L) 或更高風險的骨髓增生異常 綜合徵 (MDS) (NCT03927261) 以及 PRGN-3007 UltraCar-t 在患者中採用 PD-1 檢查點抑制劑的 1/1b 期研究ror1 陽性 (ROR1)+) 血液學慢性淋巴細胞白血病 (CLL)、套細胞淋巴瘤 (MCL)、急性淋巴細胞白血病 (ALL)、瀰漫性大 B 細胞淋巴瘤 (DLBCL) 和實體瘤三陰性乳腺癌 (TNBC) 惡性腫瘤 (NCT05694364)。PRGN-3006 UltraCar-t 已被美國食品和 藥物管理局 (FDA) 授予急性髓細胞白血病患者的孤兒 藥物稱號和快速通道認證。
Ultracar-T®圖書館方法
Precigen 的 UltraCar-T 文庫方法旨在改變癌症患者的個性化細胞治療格局。Precigen的目標是開發和驗證靶向腫瘤相關抗原的非病毒 質粒庫。由 UltraCar-T 的設計和製造優勢以及 UltraPorator 的功能 提供支持®系統，Precigen 正在努力使癌症中心能夠向任何癌症患者提供個性化的自體 UltraCar-t 治療，並通過隔夜製造。根據患者的癌症適應症和生物標誌物特徵，將從文庫中選擇一種或多個 非病毒質粒來構建個性化的 UltraCar-T 療法。初始治療後，根據治療反應 和患者腫瘤抗原表達的變化，這種方法 有可能允許重劑量靶向相同或新的腫瘤相關抗原的UltraCar-T。Precigen 認為，先進的 UltraVector 的結合®與傳統的 T-cell 療法相比，DNA 構建平臺和易於隔夜製造使這種庫方法具有專有優勢。
超便器®
UltraPorator 系統是一種專有設備 和專有軟件解決方案，用於快速且經濟實惠地擴大規模
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與目前的電穿孔設備相比，UltraCar-T 療法和潛在的 的製造顯著減少了處理時間和污染風險，代表着一項重大進步。 UltraPorator 設備是一種高通量、半封閉的電穿孔系統，用於使用 Precigen 專有的非病毒 基因轉移技術修飾 T 細胞。根據目前的良好生產規範，UltraPorator被用於Precigen的研究性UltraCar-T療法 的臨牀製造。
商標
Precigen、UltraCar-T、AdeNoverse、UltraVector、 UltraPorator 和 Advanced Medicine with Precision 是其他名稱可能是其各自所有者的商標 。
關於前瞻性 陳述的警示聲明
本新聞稿 中的一些陳述是前瞻性陳述。這些前瞻性陳述基於公司當前對 未來事件的預期和預測，通常與公司業務發展的計劃、目標和預期有關，包括臨牀前研究、臨牀試驗、發現計劃和相關里程碑的 時間和進展，公司療法組合 的承諾，尤其是其CAR-T和AdeNoverse療法。儘管管理層認為這些前瞻性陳述中反映或建議的 計劃和目標是合理的，但所有前瞻性陳述都涉及風險和不確定性，包括 公司臨牀試驗的時間表可能受到 COVID-19 疫情的影響，未來的實際結果 可能與本新聞稿中表達的計劃、目標和預期存在重大差異。即使預期發生變化，公司也沒有義務 提供這些前瞻性陳述的任何更新。本警示聲明明確限制了所有前瞻性陳述 的全部內容。有關潛在風險和不確定性以及其他重要 因素的更多信息，其中任何一個都可能導致公司的實際業績與前瞻性陳述中包含的業績不同，請參閲公司最新的10-K表年度報告以及隨後向美國證券交易委員會提交的報告中標題為 “風險因素” 的 部分。
投資者聯繫人：
史蒂芬·哈拉西姆
投資者關係副總裁
電話：+1 (301) 556-9850
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媒體聯繫人：
多內爾·格雷戈裏
press@precigen.com
格倫·西爾弗
Lazar-Finn 合作伙伴
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| Precigen, Inc. 及其子公司 |
| 合併資產負債表 |
| （未經審計） |
| （金額以千計） | 2023年3月31日 | 2022年12月31日 | ||||||
| 資產 | ||||||||
| 流動資產 | ||||||||
| 現金和現金等價物 | $ | 9,740 | $ | 4,858 | ||||
| 限制性現金 | 13,800 | 43,339 | ||||||
| 短期投資 | 94,351 | 51,092 | ||||||
| 應收款 | ||||||||
| 貿易，淨額 | 1,771 | 978 | ||||||
| 其他 | 13,751 | 12,826 | ||||||
| 預付費用和其他 | 4,330 | 5,066 | ||||||
| 流動資產總額 | 137,743 | 118,159 | ||||||
| 長期投資 | 7,460 | - | ||||||
| 不動產、廠房和設備，淨額 | 6,908 | 7,329 | ||||||
| 無形資產，淨額 | 43,848 | 44,455 | ||||||
| 善意 | 36,966 | 36,923 | ||||||
| 使用權資產 | 7,617 | 8,086 | ||||||
| 其他資產 | 1,004 | 1,025 | ||||||
| 總資產 | $ | 241,546 | $ | 215,977 | ||||
| 負債和股東權益 | ||||||||
| 流動負債 | ||||||||
| 應付賬款 | $ | 3,809 | $ | 4,068 | ||||
| 應計薪酬和福利 | 4,959 | 6,377 | ||||||
| 其他應計負債 | 22,887 | 23,747 | ||||||
| 遞延收入 | 15 | 25 | ||||||
| 長期債務的當前部分 | 13,819 | 43,219 | ||||||
| 租賃負債的流動部分 | 1,244 | 1,209 | ||||||
| 流動負債總額 | 46,733 | 78,645 | ||||||
| 遞延收入，扣除流動部分 | 1,818 | 1,818 | ||||||
| 租賃負債，扣除流動部分 | 6,623 | 6,992 | ||||||
| 遞延所得税負債 | 2,239 | 2,263 | ||||||
| 負債總額 | 57,413 | 89,718 | ||||||
| 承付款和或有開支（注14） | ||||||||
| 股東權益 | ||||||||
| 普通股 | - | - | ||||||
| 額外的實收資本 | 2,078,133 | 1,998,314 | ||||||
| 累計赤字 | (1,891,301 | ) | (1,868,567 | ) | ||||
| 累計其他綜合虧損 | (2,699 | ) | (3,488 | ) | ||||
| 股東權益總額 | 184,133 | 126,259 | ||||||
| 負債和股東權益總額 | $ | 241,546 | $ | 215,977 | ||||
6
|
Precigen, Inc. 及其子公司 |
| 合併運營報表 |
| （未經審計） |
| 三個月已結束 | ||||||||
| （金額以千計，股票和每股數據除外） | 2023年3月31日 | 2022年3月31日 | ||||||
| 收入 | ||||||||
| 產品收入 | $ | 324 | $ | 492 | ||||
| 服務收入 | 1,527 | 4,933 | ||||||
| 其他收入 | - | 88 | ||||||
| 總收入 | 1,851 | 5,513 | ||||||
| 運營費用 | ||||||||
| 產品和服務成本 | 1,527 | 1,694 | ||||||
| 研究和開發 | 12,163 | 11,801 | ||||||
| 銷售、一般和管理 | 11,639 | 13,689 | ||||||
| 商譽減值 | - | 482 | ||||||
| 運營費用總額 | 25,329 | 27,666 | ||||||
| 營業虧損 | (23,478 | ) | (22,153 | ) | ||||
| 其他收入（支出），淨額 | ||||||||
| 利息支出 | (324 | ) | (2,038 | ) | ||||
| 利息收入 | 633 | 38 | ||||||
| 其他收入，淨額 | 380 | 198 | ||||||
| 其他收入（支出）總額，淨額 | 689 | (1,802 | ) | |||||
| 關聯公司淨虧損中的權益 | - | (1 | ) | |||||
| 所得税前持續經營的虧損 | (22,789 | ) | (23,956 | ) | ||||
| 所得税優惠 | 55 | 58 | ||||||
| 持續經營造成的損失 | (22,734 | ) | (23,898 | ) | ||||
| 已終止業務的收入，扣除所得税 | - | 4,647 | ||||||
| 淨虧損 | $ | (22,734 | ) | $ | (19,251 | ) | ||
| 每股淨虧損 | ||||||||
| 每股持續經營業務的淨虧損，基本虧損和攤薄後的淨虧損 | $ | (0.10 | ) | $ | (0.12 | ) | ||
| 已終止業務的每股淨收益，基本收益和攤薄後收益 | - | 0.02 | ||||||
| 基本和攤薄後的每股淨虧損 | $ | (0.10 | ) | $ | (0.10 | ) | ||
| 基本和攤薄後已發行股票的加權平均值 | 229,770,381 | 199,629,218 | ||||||
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