附錄 99.1
Beam Therapeutics公佈產品線更新和2023年第一季度財務業績
專注於執行三大戰略支柱——血液學、免疫學/腫瘤學和遺傳疾病——長期產品線增長的潛力和對患者生活的持續影響
多個站點已激活，還有更多患者報名參加 BEACON 針對鐮狀細胞病患者 BEAM-101 的臨牀試驗
二十年的行業資深人士 Gopi Shanker 博士被任命為首席科學官
資本充足，截至 2023 年第一季度末，擁有 11 億美元的現金、現金等價物和有價證券
馬薩諸塞州劍橋，2023年5月10日——通過基礎編輯開發精準遺傳藥物的生物技術公司Beam Therapeutics Inc.（納斯達克股票代碼：BEAM）今天公佈了2023年第一季度財務業績，並提供了其BEACON臨牀試驗和產品線進展的最新情況。
Beam首席執行官約翰·埃文斯説：“在我們與研究人員一起完成定點隊列流程時，BEACON試驗的總體勢頭令我們感到鼓舞，多個新試驗點已啟動，未來入組候補名單上的患者人數不斷增加，北卡羅來納州工廠內部GMP生產的準備工作也持續取得進展。”“與 BEACON 平行的是，我們正準備在今年啟動第二項臨牀試驗，在患有毀滅性血液癌的患者中評估 BEAM-201，同時推進我們的體內項目，即 BEAM-301 和 BEAM-302，所有這些都已步入正軌。作為基礎編輯領域的領導者，我們在過去幾年中建立了深厚的平臺和渠道，並獲得了大量資金來支持這組雄心勃勃的目標。我們計劃繼續遵循科學，保持嚴格的投資策略，並在我們的投資組合中保留選擇性，以便我們能夠最大限度地發揮潛力，開發為有需要的患者提供終身治療的藥物。”
血液學項目更新
免疫學/腫瘤學項目更新
遺傳病（體內）項目更新
製造業最新消息
領導力補充
ASGCT 即將舉行的演講
Beam計劃在美國細胞與基因療法學會第26屆年會上公佈來自其工程幹細胞抗體配對逃避（ESCAPE）平臺的新體內數據，該平臺將繼續推進該平臺，以使其基礎編輯研究藥物在儘可能多的患者中得到利用，以及來自其治療斯塔加特病的基礎編輯計劃。該會議將於2023年5月16日至20日在洛杉磯舉行。
演講詳情如下：
標題：抗體介導自體造血幹細胞療法的 CD117 (Ckit) 配對 HSC 表位工程為潛在的血紅蛋白病治療進行調理
日期和時間：太平洋時間 2023 年 5 月 19 日星期五下午 12:00 — 下午 2:00
會議標題：星期五海報發佈會
標題：(308) 使用分裂AAV介導的腺嘌呤鹼基編輯進行體內遺傳眼病矯正
日期和時間：太平洋時間 2023 年 5 月 19 日星期五下午 4:30-下午 4:45
會議標題：基因靶向和基因校正：血紅蛋白、肌肉和眼睛
2023 年第一季度財務業績
現金跑道
Beam預計，截至2023年3月31日，其現金、現金等價物和有價證券將使該公司能夠至少在2025年之前為其預期的運營支出和資本支出需求提供資金。這一預期包括用於實現上述 BEAM-101、BEAM-201、BEAM-301 和 BEAM-302 的每個關鍵預期里程碑的資金，以及對平臺發展和製造能力的持續投資。
關於 Beam療法
Beam Therapeutics（納斯達克股票代碼：BEAM）是一家生物技術公司，致力於為精準遺傳藥物建立領先的完全集成平臺。為了實現這一願景，Beam組建了一個包括一套基因編輯和傳送技術的平臺，並且正在建立內部製造能力。Beam 的基因編輯技術套件以鹼基編輯為基礎，這是一項專有技術，旨在在不對 DNA 造成雙鏈斷裂的情況下，對靶向基因組序列進行精確、可預測和高效的單鹼基改變。這有可能實現廣泛的治療編輯策略，Beam正在使用這些策略來推進多元化的基礎編輯程序組合。Beam 是一個以價值為導向的組織，致力於為患有嚴重疾病的患者提供終身治療，致力於為其員工、尖端科學以及為患有嚴重疾病的患者提供終身治療的願景。
關於前瞻性陳述的警示説明
本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述。提醒投資者不要過分依賴這些前瞻性陳述，包括但不限於與以下內容相關的陳述：我們技術的治療應用和潛力，包括與SCD、GSDia、T-ALL/TLL和AATD相關的陳述；我們推進臨牀試驗和計劃，包括2023-2024年的預期里程碑；我們截至3月31日的估計現金、現金等價物和有價證券，2023 年以及我們與此相關的預期；我們的資本資源是否足以提供資金運營支出和資本支出要求以及此類資源的預計可用期限；我們在北卡羅來納州的製造工廠啟動當前符合良好生產規範的運營的預計時機；我們即將舉行的演講；以及我們通過基礎編輯為患者開發終身、治癒、精準遺傳藥物的能力。每份前瞻性陳述都受重要風險和不確定因素的影響，這些風險和不確定性可能導致實際結果與此類陳述中表達或暗示的結果存在重大差異，包括但不限於與以下相關的風險和不確定性：我們開發、獲得監管部門批准和商業化候選產品的能力，這可能需要比計劃更長或更高的成本；我們籌集額外資金的能力，但可能無法獲得；我們為我們獲得、維護和執行專利和其他知識產權保護的能力候選產品；疫情和其他突發衞生事件的潛在影響，包括其對全球供應鏈的影響；我們的候選產品能否獲得啟動人體臨牀研究所需的監管批准的不確定性；我們的候選產品的臨牀前測試以及來自臨牀前研究和臨牀試驗的初步或中期數據可能無法預測正在進行或後續臨牀試驗的結果或成功；我們的臨牀試驗的啟動和註冊以及預期的推進時機比預期的時間長；我們的候選產品可能會遇到製造或供應中斷或故障；與競爭產品相關的風險；以及我們在截至2022年12月31日的10-K表年度報告中以及隨後向美國證券交易委員會提交的任何文件中 “風險因素摘要” 和 “風險因素” 標題下確定的其他風險和不確定性。這些前瞻性陳述僅代表截至本新聞稿發佈之日。可能導致我們的實際結果出現差異的因素或事件可能會不時出現，我們不可能全部預測。除非適用法律要求，否則我們沒有義務更新任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來發展還是其他原因。
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聯繫人：
投資者：
切爾西·李斯特
THRUST 戰略
chelcie@thrustsc.com
媒體：
丹·佈德威克
1AB
dan@1abmedia.com
簡明合併資產負債表數據（未經審計） |
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（以千計） |
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3月31日 |
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十二月三十一日 |
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現金、現金等價物和有價證券 |
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1,059,471 |
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$ |
1,078,134 |
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總資產 |
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1,332,352 |
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1,341,714 |
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負債總額 |
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570,846 |
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608,240 |
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股東權益總額 |
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761,506 |
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733,474 |
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簡明合併運營報表（未經審計） |
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（以千計，股票和每股數據除外） |
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截至3月31日的三個月 |
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2023 |
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2022 |
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許可和協作收入 |
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$ |
24,208 |
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$ |
8,432 |
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運營費用： |
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研究和開發 |
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99,646 |
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65,410 |
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一般和行政 |
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23,490 |
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19,247 |
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運營費用總額 |
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123,136 |
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84,657 |
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運營損失 |
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(98,928 |
) |
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(76,225 |
) |
其他收入（支出）： |
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衍生負債公允價值的變化 |
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5,600 |
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13,600 |
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非控股權投資的公允價值變動 |
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(12,797 |
) |
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(7,685 |
) |
或有對價負債公允價值的變化 |
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(296 |
) |
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452 |
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利息和其他收入（支出），淨額 |
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9,961 |
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644 |
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其他收入總額（支出） |
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2,468 |
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7,011 |
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淨虧損 |
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$ |
(96,460 |
) |
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$ |
(69,214 |
) |
有價證券的未實現收益（虧損） |
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1,665 |
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(2,659 |
) |
綜合損失 |
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$ |
(94,795 |
) |
|
$ |
(71,873 |
) |
每股普通股淨虧損，基本虧損和攤薄後 |
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$ |
(1.33 |
) |
|
$ |
(1.01 |
) |
已發行普通股、基本股和攤薄後加權平均值 |
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72,273,829 |
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68,703,864 |
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