美國
證券交易委員會
華盛頓特區 20549
表單
（Mark One）
根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的季度報告 |
在截至的季度期間
或者
根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的過渡報告 |
在從 _____________________ 到 _________________ 的過渡期內
委員會檔案編號：
（註冊人的確切姓名如其章程所示）
（州或其他司法管轄區 公司或組織） |
（美國國税局僱主 |
（主要行政辦公室地址） |
（郵政編碼） |
註冊人的電話號碼，包括區號： (
根據該法第12（b）條註冊的證券：
每個班級的標題 |
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交易 符號 |
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註冊的每個交易所的名稱 |
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用勾號指明註冊人 (1) 是否在過去 12 個月內（或在要求註冊人提交此類報告的較短時間內）提交了 1934 年《證券交易法》第 13 條或第 15 (d) 條要求提交的所有報告，以及 (2) 在過去的 90 天內是否受到此類申報要求的約束。
用複選標記表明註冊人是否在過去 12 個月內（或者在要求註冊人提交此類文件的較短時間內）以電子方式提交了根據第 S-T 法規（本章第 232.405 節）第 405 條要求提交的所有交互式數據文件。
用複選標記指明註冊人是大型加速申報人、加速申報人、非加速申報人、小型申報公司還是新興成長型公司。參見《交易法》第12b-2條中 “大型加速申報人”、“加速申報公司”、“小型申報公司” 和 “新興成長型公司” 的定義。
大型加速過濾器 |
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☐ |
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加速過濾器 |
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規模較小的申報公司 |
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新興成長型公司 |
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如果是新興成長型公司，請用複選標記表明註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易法》第13（a）條規定的任何新的或修訂後的財務會計準則。
用複選標記表明註冊人是否為空殼公司（定義見《交易法》第12b-2條）。是的
截至2023年5月3日，註冊人有
關於前瞻性陳述的警示性説明
本10-Q表季度報告包含前瞻性陳述，反映了我們目前對運營和財務業績等的看法。除歷史事實陳述外，本10-Q季度報告中包含的所有陳述，包括有關我們的戰略、未來運營、未來財務狀況、未來收入、預計成本、前景、計劃、管理目標和預期市場增長的陳述，均為前瞻性陳述。“預期”、“相信”、“繼續”、“可能”、“估計”、“期望”、“打算”、“可能”、“展望”、“計劃”、“潛在”、“預測”、“項目”、“應該”、“目標”、“將” 等詞語以及這些詞語的否定版本和其他類似表達方式旨在識別前瞻性陳述，儘管並非全部前瞻性陳述包含這些識別性詞語。此類前瞻性陳述受各種風險和不確定性的影響。因此，存在或將有一些重要因素可能導致實際結果或結果與這些陳述中指出的結果存在重大差異。我們認為這些因素包括但不限於我們最新的10-K表年度報告和本10-Q表季度報告中 “風險因素” 部分中描述的因素，其中包括：
我們實際上可能無法實現前瞻性陳述中披露的計劃、意圖或預期，您不應過分依賴我們的前瞻性陳述。實際業績或事件可能與我們在前瞻性陳述中披露的計劃、意圖和預期存在重大差異。我們在最新的10-K表年度報告和本10-Q表季度報告中包含的警示聲明中，特別是 “風險因素” 部分，我們認為這些因素可能導致實際業績或事件與我們做出的前瞻性陳述存在重大差異。我們的前瞻性陳述並未反映我們未來可能進行或進行的任何收購、合併、處置、合作、合資或投資的潛在影響。
您應完整閲讀本10-Q表季度報告以及我們作為本10-Q表季度報告附錄提交的文件，並瞭解我們的實際未來業績可能與我們的預期存在重大差異。本10-Q表季度報告中包含的前瞻性陳述自本10-Q表季度報告發布之日作出，除非適用法律要求，否則我們不承擔任何更新任何前瞻性陳述的義務，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。
i
目錄
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頁面 |
第一部分 |
財務信息 |
1 |
第 1 項。 |
財務報表（未經審計） |
1 |
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簡明合併資產負債表 |
1 |
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簡明合併運營報表和綜合虧損報表 |
2 |
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股東權益簡明合併報表 |
3 |
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簡明合併現金流量表 |
4 |
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未經審計的簡明合併財務報表附註 |
5 |
第 2 項。 |
管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析 |
13 |
第 3 項。 |
關於市場風險的定量和定性披露 |
22 |
第 4 項。 |
控制和程序 |
22 |
第二部分。 |
其他信息 |
23 |
第 1A 項。 |
風險因素 |
23 |
第 2 項。 |
未註冊的股權證券銷售和所得款項的使用 |
23 |
第 6 項。 |
展品 |
24 |
簽名 |
25 |
|
ii
第一部分——財務所有信息
第 1 項。財務所有報表（未經審計）
INOZYME PHARMA, INC.
濃縮合並 B資產負債表
（金額以千計，股票和每股數據除外）
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3月31日 |
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十二月三十一日 |
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資產 |
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流動資產： |
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現金和現金等價物 |
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短期投資 |
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預付費用和其他流動資產 |
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流動資產總額 |
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財產和設備，淨額 |
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限制性現金 |
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使用權資產 |
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預付費用，扣除當期部分 |
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總資產 |
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負債和股東權益 |
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流動負債： |
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應付賬款 |
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應計費用 |
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經營租賃負債 |
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流動負債總額 |
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經營租賃負債，扣除流動部分 |
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長期債務，淨額 |
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其他長期負債 |
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負債總額 |
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股東權益： |
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優先股，$ |
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普通股，$ |
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額外的實收資本 |
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累計其他綜合虧損 |
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累計赤字 |
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股東權益總額 |
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負債和股東權益總額 |
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所附附附註是這些未經審計的簡明合併財務報表不可分割的一部分。
1
INOZYME PHARMA, INC.
簡明合併運營報表動作和綜合損失
（金額以千計，股票和每股數據除外）
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截至3月31日的三個月 |
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2023 |
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2022 |
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運營費用： |
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研究和開發 |
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一般和行政 |
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運營費用總額 |
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運營損失 |
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其他收入（支出）： |
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淨利息收入 |
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其他費用，淨額 |
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其他收入（支出），淨額 |
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淨虧損 |
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其他綜合收益（虧損）： |
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可供出售證券的未實現收益（虧損） |
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外幣折算調整 |
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其他綜合收益總額（虧損） |
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綜合損失 |
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歸屬於普通股股東的淨虧損——基本 |
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歸屬於普通股的每股淨虧損 |
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加權平均普通股和已發行預先注資的認股權證——基本 |
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所附附附註是這些未經審計的簡明合併財務報表不可分割的一部分。
2
INOZYME PHARMA, INC.
的簡明合併報表股東權益
（金額以千計，股票數據除外）
（未經審計）
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普通股 |
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額外 |
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累積的 |
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累積的 |
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總計 |
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股份 |
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金額 |
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資本 |
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（虧損）收入 |
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赤字 |
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截至2022年12月31日的餘額 |
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基於股票的薪酬 |
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行使預先注資的認股權證 |
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在員工股票購買計劃中購買的股票 |
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綜合損失： |
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未實現的投資收益 |
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外幣折算調整 |
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淨虧損 |
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截至2023年3月31日的餘額 |
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截至2021年12月31日的餘額 |
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基於股票的薪酬 |
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行使股票期權 |
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綜合損失： |
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未實現的投資損失 |
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外幣折算調整 |
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淨虧損 |
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截至2022年3月31日的餘額 |
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所附附附註是這些未經審計的簡明合併財務報表不可分割的一部分。
3
INOZYME PHARMA, INC.
簡明合併報表淨現金流
（金額以千計）
（未經審計）
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三個月已結束 |
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2023 |
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2022 |
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經營活動 |
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淨虧損 |
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為使淨虧損與經營活動中使用的淨現金相一致而進行的調整： |
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折舊和攤銷 |
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股票薪酬支出 |
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有價證券的溢價和折扣的攤銷 |
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減少使用權資產的賬面價值 |
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非現金利息支出和債務發行成本的攤銷 |
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運營資產和負債的變化： |
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預付費用和其他流動資產 |
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應付賬款 |
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應計費用 |
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經營租賃負債 |
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預付費用-非當期 |
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其他長期負債 |
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用於經營活動的淨現金 |
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投資活動 |
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購買有價證券 |
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有價證券的到期日 |
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購買財產和設備 |
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投資活動提供的淨現金 |
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籌資活動 |
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發行長期債務的淨收益 |
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行使股票期權的收益 |
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根據員工股票購買計劃以現金髮行普通股的收益 |
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融資活動提供的淨現金 |
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現金、現金等價物和限制性現金淨增加 |
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外幣匯率對現金的影響 |
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期初現金、現金等價物和限制性現金 |
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期末現金、現金等價物和限制性現金 |
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補充現金流信息： |
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現金和現金等價物 |
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限制性現金 |
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期末現金、現金等價物和限制性現金 |
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期末未支付的財產和設備 |
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所附附附註是這些未經審計的簡明合併財務報表不可分割的一部分。
4
Inozyme Pharma, Inc.
簡明合併財務報表附註
（未經審計）
（金額以千計，股票和每股數據除外，另有説明）
1。組織和d 列報依據
Inozyme Pharma, Inc.（“公司”）是一家臨牀階段的罕見病生物製藥公司，正在開發用於治療影響血管系統、軟組織和骨骼的疾病的新療法。通過公司對關鍵生物途徑的深入理解，公司正在開發治療方法，以解決這些使人衰弱的疾病的根本原因。眾所周知，ENPP1 和 ABCC6 這兩個基因在這一關鍵途徑中起着關鍵作用，這些基因的缺陷會導致血漿焦磷酸水平降低，從而推動病理礦化，而腺苷水平降低，從而推動內膜增殖。該公司最初專注於開發一種用於治療 ENPP1 和 ABCC6 缺陷等罕見遺傳病的新療法。
該公司的主要候選產品 INZ-701 是一種可溶性、重組或基因工程融合蛋白，旨在糾正涉及 ENPP1 和 ABCC6 缺陷的途徑中的缺陷。這種途徑是調節全身鈣沉積的核心，還與抑制內膜增生或血管狹窄和阻塞有關。
演示基礎
隨附的未經審計的簡明合併財務報表是根據美國公認的中期財務信息會計原則（“美國公認會計原則”）編制的。因此，這些未經審計的簡明合併財務報表不包括美國公認會計原則對經審計的年終財務報表所要求的所有信息和附註披露。隨附的未經審計的簡明合併財務報表反映了管理層認為公允列報中期業績所必需的所有正常的經常性調整。截至2023年3月31日的三個月期間的業績不一定表示截至2023年12月31日的財年、任何其他過渡期或未來任何年度或期間的預期業績。這些未經審計的簡明合併財務報表應與公司截至2022年12月31日止年度的10-K表年度報告中包含的經審計的合併財務報表及其附註一起閲讀.
流動性、資本資源和持續經營
自公司於2017年成立以來，直到2023年3月31日，公司幾乎將所有精力都用於籌集資金、建設基礎設施、開發知識產權和開展研發活動。公司蒙受的淨虧損為 $
自成立以來，公司經常遭受運營虧損和負現金流，主要通過發行可轉換優先股、發行普通股和預先融資認股權證的收益以及與K2 HealthVentures LLC簽訂的貸款和擔保協議（“貸款協議”）（見附註8）為其運營提供資金。該公司預計，隨着其繼續擴大研發工作，其營業虧損和負運營現金流將在可預見的將來持續下去。
隨附的簡明合併財務報表是在正常業務過程中業務連續性、資產變現以及負債和承諾的履行情況編制的。該公司認為，其截至2023年3月31日的可用現金、現金等價物和短期投資將足以為自本10-Q表季度報告提交之日起至少12個月的現金流需求提供資金。管理層對其為當前和長期計劃運營提供資金的能力的預期是基於受風險和不確定性影響的估計。如果實際業績與管理層的估計不同，則公司可能需要比原本預期的更快地尋求額外的戰略或融資機會。但是，無法保證這些戰略或融資機會中的任何一個都會以優惠的條件執行，或者根本無法保證，有些機會可能會對現有股東產生稀釋作用。如果公司無法及時獲得額外資金，則可能被迫推遲、減少或取消部分或全部研發計劃、投資組合擴張或商業化工作，這可能會對其業務產生不利影響。
5
2。重要會計政策摘要
整合原則
隨附的簡明合併財務報表包括公司及其全資子公司Inozyme Securities Corp.（為購買、出售和持有證券而成立的馬薩諸塞州子公司）、Inozyme Ireland Limited和瑞士Inozyme Pharma GmbH的賬目。所有公司間往來業務和餘額均已消除。
重要會計政策摘要
公司截至2022年12月31日止年度的經審計的合併財務報表中描述了在編制隨附的簡明合併財務報表時使用的重要會計政策和估計，該報表包含在公司截至2022年12月31日的10-K表年度報告中。在截至2023年3月31日的三個月中，公司的重大會計政策沒有重大變化.
估算值的使用
公司財務報表的編制要求管理層做出估算和假設，這些估計和假設會影響財務報表發佈之日報告的資產和負債金額以及或有資產和負債的披露，以及報告期內報告的支出金額。估計和判斷基於歷史信息和其他特定市場或各種相關假設，包括在某些情況下，管理層認為在這種情況下合理的未來預測。實際結果可能與估計存在重大差異。重要的估計數和假設用於但不限於研發費用的應計額。公司持續評估其估計和假設。對會計估計數的所有修訂均在修訂估計數的期間和今後任何受影響的時期內予以確認。
信用風險集中和資產負債表外風險
可能使公司面臨大量信用風險的金融工具主要包括現金、現金等價物和短期投資，有時還包括長期投資。該公司在聯邦保險金融機構的存款超過聯邦保險限額，並通過將現金存放在信貸質量高的金融機構來限制其信用風險敞口。該公司的投資由美國國債和公司的商業票據組成。公司通過維持多元化的投資組合以及限制機構、到期日和投資類型的投資敞口來降低信用風險。
3。最近的會計公告
財務會計準則委員會（“FASB”）或公司自指定生效日期起通過的其他標準制定機構會不時發佈新的會計聲明。除非另有討論，否則公司認為，最近發佈的尚未生效的標準在通過後不會對其財務狀況或經營業績產生重大影響。
最近採用的會計準則
2016年6月，財務會計準則委員會發布了第2016-13號會計準則更新（“ASU”）， 金融工具——信貸損失（主題 326）：衡量金融工具的信用損失。ASU 2016-13及其隨後的相關更新建立了一種新的前瞻性 “預期損失模型”，該模型要求各實體使用所有實用和相關信息來估算應收賬款和金融工具的當前預期信用損失。公司採用了該標準，該標準於 2023 年 1 月 1 日生效。採用後對公司的財務報表沒有影響。
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4。資產負債表詳情
短期投資包括以下內容：
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2023年3月31日 |
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描述 |
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成熟度 |
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2022年12月31日 |
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描述 |
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成熟度 |
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攤銷 |
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格羅斯 |
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格羅斯 |
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估計的 |
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商業票據 |
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該公司做到了
應計費用保險以下幾點：
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在三月三十一日 |
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截至12月31日， |
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工資和相關負債 |
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總計 |
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5。公允價值測量
公允價值是一種基於市場的衡量標準，應根據市場參與者在對資產或負債進行定價時使用的假設來確定。作為考慮此類假設的基礎，該指南建立了三級公允價值層次結構，對用於衡量公允價值的投入進行優先排序，如下所示：
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下表代表了公司經常以公允價值計量的金融資產，並指出了用於確定此類公允價值的公允價值層次結構級別：
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報告日的公允價值測量 |
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描述 |
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3月31日 |
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第 1 級 |
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第 2 級 |
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第 3 級 |
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資產： |
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報告日的公允價值測量 |
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描述 |
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十二月三十一日 |
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第 1 級 |
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第 2 級 |
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第 3 級 |
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資產： |
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貨幣市場基金（包括在現金和現金中） |
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商業票據 |
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總資產 |
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曾經有
6。許可和贊助研究協議
2017 年 1 月，公司與耶魯大學（“耶魯”）簽訂了許可協議，該協議於 2020 年 5 月和 2020 年 7 月進行了修訂，根據該協議，公司許可了與核苷酸焦磷酸酶/磷酸二酯酶相關的某些知識產權，這是公司 INZ-701 開發計劃的基礎。根據許可協議，作為部分預付對價，公司支付了大約的款項ly $
8
7。承諾和意外開支
經營租賃
截至2023年3月31日，公司持有以下重要的辦公和實驗室空間運營租約：
在截至2023年3月31日的三個月中, 為計量租賃負債的金額支付的現金為美元
截至不可取消的租賃項下的未來租賃付款 2023 年 3 月 31 日如下：
截至12月31日的年度 |
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2023 年（剩餘 9 個月） |
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2025 |
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賠償協議
在正常業務過程中，公司可以就賣方、出租人、商業夥伴和其他各方與公司之間關係中產生的某些事項向賣方、出租人、商業夥伴和其他各方提供不同範圍和條款的賠償。此外，公司已與董事會成員和高級管理層簽訂了賠償協議，除其他外，該協議將要求公司賠償他們因擔任董事或高級管理人員的地位或服務而可能產生的某些責任。在許多情況下，根據這些賠償協議，公司未來可能需要支付的最大潛在款項是無限的。迄今為止，公司尚未因此類賠償而產生任何材料成本。截至2023年3月31日或2022年12月31日，公司不知道賠償安排下的任何索賠，也沒有累積任何與此類義務相關的負債。
法律訴訟
公司目前不是任何重大法律訴訟的當事方。在每個報告日，公司都會根據涉及意外開支會計的權威指導方針的規定，評估潛在損失金額或潛在損失範圍是否可能且是否可以合理估計。公司將與法律訴訟相關的費用按實際發生的費用開支。
8。可轉換債務
與 K2 HealthVentures LLC
2022年7月25日2，公司作為借款人與作為貸款人行政代理人的K2 HealthVentures LLC（“K2HV”，不時與任何其他貸款機構為 “貸款人”）簽訂了貸款協議，安庫拉信託公司作為貸款人的抵押代理人簽訂了貸款協議。貸款協議提供最多 $
9
定期貸款的到期日為
在全額償還定期貸款之前，貸款人可以選擇將期限轉換為美元
貸款協議包含慣例陳述和擔保、違約事件以及肯定和負面約定，包括限制或限制公司處置資產、更改公司業務、管理、所有權或營業地點、合併或合併、承擔額外債務、產生額外留置權、支付股息或其他分配或回購股權、進行投資以及與關聯公司進行某些交易的能力的契約，在每種情況下均受特定條件約束例外。發生違約事件時，額外收取一倍的違約利率
在某些條件的前提下，公司授予貸款人在償還定期貸款之前進行不超過美元的投資的權利
該公司承擔的債務發行成本為美元
下表彙總了定期貸款對公司簡明合併資產負債表的影響 2023 年 3 月 31 日：
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3月31日 |
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總收益 |
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未攤銷的債務發行成本 |
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賬面價值 |
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截至目前與貸款協議相關的未來本金付款，包括最終費用 2023 年 3 月 31 日如下：
財政年度 |
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2023 年（剩餘 9 個月） |
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2024 |
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2026 |
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總計 |
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9。股東權益
2022 年 4 月承銷發行
2022 年 4 月 14 日，該公司與Jefferies LLC和Cowen and Company, LLC簽訂了承保協議，該協議涉及根據公司在表格S-3上的註冊聲明進行的承銷發行
2022年6月10日，公司和每位預先出資認股權證的持有人簽訂了經修訂和重報的預先籌資認股權證，其目的僅在於取消預先籌資認股權證的七年到期日。現在，每份經修訂和重報的預先注資的認股權證均可行使，價格為美元
預先注資的認股權證被歸類為永久股權的一部分，並在發行之日使用相對公允價值分配法進行記錄。預先注資的認股權證之所以被歸類為股權類，是獨立的金融工具，可以合法拆分，可以與股票工具分開行使，可以立即行使，不體現公司回購股票的義務，並允許持有人在行使時獲得固定數量的普通股。此外，此類預先注資的認股權證沒有提供任何價值或回報保證。截至2023年3月31日，所有
股權激勵計劃
2023 年 2 月 27 日，公司董事會通過了 2023 年激勵股票激勵計劃（“激勵計劃”）。激勵計劃規定，向以下人員授予非法定股票期權、股票增值權、限制性股票獎勵、限制性股票單位和其他股票獎勵：(a) 以前不是僱員或董事或 (b) 在真正的失業期後開始在公司工作，無論是哪種情況，都是根據納斯達克股票市場規則的要求向該人進入公司工作的激勵材料發放非法定股票期權、股票增值權、限制性股票獎勵、限制性股票單位和其他股票獎勵 5635 (c) (4)。截至2023年3月31日，根據激勵計劃預留髮行的公司普通股的最大數量為
該公司使用Black-Scholes期權定價模型估算了股票期權的公允價值。
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在截至3月31日的三個月中， |
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2023 |
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2022 |
無風險利率區間 |
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股息收益率 |
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期權的預期期限（年） |
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波動率範圍 |
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運營報表中確認的與公司發放的所有股票薪酬獎勵相關的總薪酬成本如下：
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截至3月31日的三個月 |
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2023 |
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2022 |
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研究和開發 |
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一般和行政 |
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總計 |
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截至2023年3月31日，與未付賠償金相關的未確認補償成本總額為 $
10。每股淨虧損
歸屬於普通股股東的每股淨虧損
下表列出了基本和攤薄後的每股淨虧損的計算方法：
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截至3月31日的三個月 |
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2023 |
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2022 |
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歸屬於普通股股東的淨虧損——基本 |
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歸屬於普通股的每股淨虧損 |
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加權平均普通股和已發行預先注資的認股權證——基本 |
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公司在本報告所述期間出現了淨虧損；因此，歸屬於普通股股東的基本和攤薄後的每股淨虧損相同，因為納入可能具有攤薄作用的證券將具有反攤薄作用。由於預先籌集的認股權證所依據的股票可以以很少或根本沒有對價發行，因此自發行之日起，這些認股權證的基本和攤薄後每股收益均被視為已發行股票。公司不包括在內
12
第 2 項。管理層的討論和分析 財務狀況和經營業績。
以下對我們財務狀況和經營業績的討論和分析應與我們的簡明合併財務報表和相關附註一起閲讀，這些附註出現在我們於2023年3月22日向美國證券交易委員會（SEC）提交的本10-Q表季度報告和截至2022年12月31日的10-K表年度報告中。本討論包含涉及風險和不確定性的前瞻性陳述。由於許多因素，包括我們最新的10-K表年度報告的 “風險因素” 部分和本10-Q表季度報告中列出的因素，我們的實際業績可能與這些前瞻性陳述中描述或暗示的結果存在重大差異。為了便於演示，以下文本中對部分數字進行了四捨五入。
概述
我們是一家處於臨牀階段的罕見病生物製藥公司，正在開發用於治療影響血管系統、軟組織和骨骼的疾病的新療法。通過對關鍵生物學途徑的深入理解，我們正在開發治療方法，以解決這些使人衰弱的疾病的根本原因。眾所周知，ENPP1 和 ABCC6 這兩個基因在這一關鍵途徑中起着關鍵作用，這些基因的缺陷會導致血漿焦磷酸或 ppI 水平降低，從而推動病理礦化，而腺苷水平降低，從而推動內膜增殖。我們最初專注於開發一種用於治療 ENPP1 和 ABCC6 缺陷等罕見遺傳病的新療法。
我們的主要候選產品 INZ-701 是一種可溶性、重組或基因工程融合蛋白，旨在糾正涉及 ENPP1 和 ABCC6 缺陷的途徑中的缺陷。這種途徑是調節全身鈣沉積的核心，還與抑制內膜增生或血管狹窄和阻塞有關。我們在臨牀前模型中生成了可靠的概念驗證數據，證明 INZ-701 可預防病理鈣化和骨骼異常，改善了整體健康和存活率，並防止了內膜增生。美國食品藥品監督管理局 (FDA) 和歐洲藥品管理局 (EMA) 已向 INZ-701 授予孤兒藥稱號，用於治療 ENPP1 缺乏症和 ABCC6 缺乏症。美國食品藥品管理局還批准了用於治療 ENPP1 缺乏症的 INZ-701 的快速通道認證，並批准了用於治療 ENPP1 缺乏症的罕見兒科疾病。
2021 年 11 月，我們啟動了針對 ENPP1 缺乏症患者的 INZ-701 的 1/2 期臨牀試驗。該試驗最初在北美和歐洲招收了九名患有 ENPP1 缺乏症的成年患者。該試驗將主要評估 INZ-701 在 ENPP1 缺乏症成年患者中的安全性和耐受性，並描述 INZ-701 的藥代動力學和藥效學特徵，包括評估 ppI 和其他生物標誌物水平。在試驗的 1 期劑量遞增部分，我們對通過皮下注射給藥劑量分別為 0.2 mg/kg、0.6 mg/kg 和 1.8 mg/kg 的 INZ-701 進行了長達 32 天的評估，每個劑量隊列有三名患者。患者接受了單劑量，然後在一週後開始每週兩次給藥。2022 年 4 月，我們公佈了該試驗的 0.2 mg/kg 隊列的初步生物標誌物、安全性和藥代動力學數據。2022 年 11 月，我們在試驗的開放標籤第 2 階段宣佈首次自行服用 INZ-701。
2023 年 2 月，我們報告了該試驗的正面藥代動力學、藥效學和安全性數據。在所有劑量隊列和所有患者中觀察到ppI的快速、顯著和持續增加，從最低劑量0.2 mg/kg起就達到了目標ppI閾值。所有患者的PPI均升高至與一項針對健康受試者的研究（n=10）中觀察到的水平相當，該研究顯示ppI水平在1002 nM至2169 nM之間。INZ-701 活性與劑量水平成正比增加，半衰期約為 126 小時，大於劑量比例暴露所表明的藥物積累表明有可能每週給藥一次。INZ-701 總體耐受性良好，表現出良好的安全性，沒有歸因於 INZ-701 的嚴重或嚴重不良事件，也沒有導致研究退出的不良事件。九名患者中有三名經歷了與 INZ-701 相關的輕度不良事件。所有九名患者都參加了第二階段試驗的患者，其中兩人隨後因與不良事件無關的個人原因退出。七名患者仍在北美和歐洲接受試驗。
我們計劃在 2023 年第三季度報告正在進行的 INZ-701 臨牀試驗 2 期部分的中期數據，該試驗針對 ENPP1 缺乏症的成年人。2023 年 2 月，根據我們的擴大准入計劃，我們為首位患有 ENPP1 缺乏症的兒科患者服用了 INZ-701。我們還在額外劑量隊列中對首位患有 ENPP1 缺乏症的成年患者進行了劑量，該隊列旨在調查在正在進行的 1/2 期臨牀試驗中每週給藥 INZ-701 一次的可能性。
我們計劃在 2023 年第二季度啟動 INZ-701 的 1b 期臨牀試驗或 ENERGY-1 試驗，以評估 INZ-701 在患有 ENPP1 缺乏症的嬰兒中的安全性、耐受性、藥代動力學和藥效學。我們在2023年第一季度啟動了與FDA的關鍵試驗會議。我們已經與EMA就兒科研究計劃達成協議。我們預計將在2023年第二季度通過EMA啟動有關我們涵蓋所有年齡組的全面發展計劃的科學建議程序。我們預計將在2023年第三季度啟動一項針對 ENPP1 缺乏症兒科患者的 INZ-701 的關鍵試驗，但須獲得監管部門的批准。
13
2022 年 4 月，我們啟動了針對 ABCC6 缺乏症成年患者的 INZ-701 的 1/2 期臨牀試驗。該試驗最初在美國和歐洲招收了九名 ABCC6 缺乏症患者。該試驗將主要評估 INZ-701 在 ABCC6 缺乏症成年患者中的安全性和耐受性，並描述 INZ-701 的藥代動力學和藥效學特徵，包括評估血漿 ppI 和其他生物標誌物的水平。在臨牀試驗的 1 期劑量遞增部分，我們評估了 INZ-701 為期 32 天，劑量分別為 0.2 mg/kg、0.6 mg/kg 和 1.8 mg/kg，通過皮下注射給藥，每個劑量隊列有三名患者。患者接受了單劑量，然後在一週後開始每週兩次給藥。2022 年 7 月，我們公佈了該試驗 1 期劑量遞增部分 0.2 mg/kg 隊列的初步生物標誌物、安全性和藥代動力學數據。從 2023 年開始，在試驗的開放標籤第 2 階段部分可以自行給藥 INZ-701。
2023 年 2 月，我們報告了該試驗的正面安全性、藥效學和藥代動力學數據。觀察到PPi水平存在劑量依賴性反應，最高劑量隊列持續升高至與我們在健康受試者的研究（n=10）中觀察到的水平相當，該研究顯示ppI水平在1002 nM至2169 nM之間。觀察到大於劑量比例的 INZ-701 活性，大於劑量比例暴露所顯示的藥物積累表明有可能每週給藥一次。INZ-701 總體耐受性良好，表現出良好的安全性，沒有歸因於 INZ-701 的嚴重或嚴重不良事件。九名患者中有七名經歷了與 INZ-701 相關的不良事件。所有不良事件的嚴重程度均為輕度至中度。由於與 INZ-701 相關的中度不良事件（紅斑/蕁麻疹），來自最高劑量隊列（1.8 mg/kg）的一名患者在第 18 天退出了試驗的 1 期部分。一名替代患者參加了該試驗的1期部分，所有九名患者繼續在美國和歐洲進行第二階段試驗。
我們計劃在 2023 年第四季度報告正在進行的針對 ABCC6 缺乏症成年人的 INZ-701 試驗第 2 階段的中期數據。在獲得監管部門批准和充足資金的前提下，我們計劃在 2024 年啟動針對 ABCC6 缺乏症患者的2/3期臨牀試驗。
在成功完成 INZ-701 和 ABCC6 缺陷症的臨牀開發的前提下，我們計劃在全球範圍內為 INZ-701 尋求上市批准。ENPP1除了我們專注於 INZ-701 的開發外，我們認為我們的治療方法還有可能使患有其他病理性礦化疾病和內膜增殖疾病的患者受益，包括那些沒有明確遺傳基礎的疾病，例如終末期腎臟疾病導致的鈣化反應或鈣化。2022 年 12 月，美國食品藥品管理局允許我們的研究性新藥（IND）使我們能夠在針對終末期腎臟疾病和鈣化療法患者的臨牀試驗中評估 INZ-701。我們打算在終末期腎臟疾病患者中啟動一項1期臨牀試驗，我們預計該試驗的數據將為我們的鈣化療法開發計劃提供信息。我們還在探索開發 ENPP1 缺乏症基因療法的潛力。
我們的運營
我們還沒有將任何產品商業化，也沒有從產品銷售中獲得任何收入。迄今為止，我們的業務僅限於組織和為公司配備人員、業務規劃、籌集資金、保護知識產權、開展研發活動、進行臨牀前研究和早期臨牀試驗、為 INZ-701 的製造做出安排以及為潛在的商業化進行長期規劃。迄今為止，我們的運營資金主要來自出售可轉換優先股、發行普通股和預籌認股權證，以及根據我們與K2 HealthVentures LLC或K2HV簽訂的貸款和擔保協議或貸款協議進行的借款。
自成立以來，我們已經蒙受了巨大的營業虧損。我們能否從產品銷售中獲得足以實現盈利的收入，將在很大程度上取決於 INZ-701 或我們未來的一項或多項候選產品和計劃的成功開發和最終商業化。我們的淨虧損為1740萬美元 截至2023年3月31日的三個月，截至2022年3月31日的三個月為1,690萬美元。
截至2023年3月31日的三個月，我們的運營支出為1,840萬美元，截至2022年12月31日的年度為6,870萬美元。我們預計，在可預見的將來，將繼續產生鉅額運營費用。此外，如果我們獲得 INZ-701 或我們開發的任何其他候選產品的上市批准，我們預計將產生與產品製造、銷售、營銷和分銷相關的鉅額商業化費用。我們已經承擔了並預計將繼續產生與上市公司運營相關的額外成本。
因此，我們將需要獲得大量額外資金來支持我們的持續運營。在此之前（如果有的話）我們可以從產品銷售中獲得可觀的收入，我們預計將通過股票發行、債務融資、合作、戰略聯盟以及營銷、分銷和許可安排相結合的方式為我們的現金需求提供資金。除我們的貸款協議外，我們沒有任何承諾的外部資金來源。根據我們的貸款協議，我們的借款能力取決於我們對特定條件的滿足和貸款人的自由裁量權。如果我們無法在需要時或在可接受的條件下籌集資金或獲得足夠的資金，我們可能被要求延遲、限制、減少或終止我們的研發計劃或任何
14
未來的商業化努力或授予開發和銷售我們本來希望自己開發和銷售的候選產品的權利。此外，試圖獲得額外資金可能會分散我們管理層對日常活動的時間和注意力，並分散我們對研發工作的注意力。
由於與藥品開發相關的眾多風險和不確定性，我們無法準確預測支出增加的時間或金額，也無法準確預測何時或是否能夠實現盈利。即使我們確實實現了盈利，我們也可能無法維持或增加季度或每年的盈利能力。我們未能實現和保持盈利將壓低我們公司的價值，並可能削弱我們籌集資金、擴大業務、維持研發工作、實現候選產品線多樣化甚至繼續運營的能力。
我們認為，截至2023年3月31日，我們現有的現金、現金等價物和短期投資將使我們能夠為2024年第四季度的現金流需求提供資金。我們的估算基於可能被證明是錯誤的假設，並且由於我們目前未知的許多因素，我們的運營計劃可能會發生變化。見 “—流動性和資本資源”。
為了在那之後為我們的運營提供資金，我們將需要籌集更多資金，但這是無法保證的。
我們預計，如果我們：
財務運營概述
收入
迄今為止，我們尚未從產品銷售中獲得任何收入，預計在可預見的將來也不會從產品的銷售中獲得任何收入。如果我們的候選產品的開發工作取得成功並獲得監管部門的批准，或者我們與第三方簽訂了合作或類似的協議，我們可能會從這些候選產品中獲得收入。
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研究和開發費用
研發成本包括與特定項目相關的直接和間接成本，以及支付給代表公司進行某些研發活動的其他實體的費用，主要與發現和開發我們的主要候選產品 INZ-701 相關的成本有關。
我們將研發費用記作已發生的費用。這些費用包括：
我們使用服務提供商向我們提供的信息，根據對完成特定任務的進度進行評估，確認外部開發成本。
研發活動是我們商業模式的核心。我們仍處於 INZ-701 開發的早期階段。我們目前正在針對 ENPP1 缺乏症和 ABCC6 缺乏症進行 INZ-701 的 1/2 期臨牀試驗。處於臨牀開發後期階段的候選產品通常比處於臨牀前開發階段或臨牀開發早期階段的候選產品具有更高的開發成本，這主要是由於後期臨牀試驗的規模和持續時間都有所增加。我們預計，在可預見的將來，我們的研發成本將繼續大幅增加，因為我們正在進行的 INZ-701 臨牀試驗，為 ENPP1 和 ABCC6 缺陷患者準備、啟動和按計劃進行鍼對 INZ-701 的臨牀試驗，進一步擴大我們的製造流程，推進針對其他適應症和潛在其他候選產品的 INZ-701 的開發。
INZ-701 和其他潛在的未來候選產品的成功開發尚不確定。因此，目前，我們無法合理估計或知道完成任何候選產品的開發所必需工作的性質、時間和成本。我們也無法預測我們何時（如果有的話）將通過任何可能獲得上市批准的候選產品的商業化和銷售來產生收入和實質性的淨現金流入。對於我們的任何候選產品，我們可能永遠無法成功獲得市場批准。INZ-701 和我們開發的任何其他候選產品的成功將取決於多種因素，包括：
16
在我們的任何候選產品的開發、製造或商業化活動方面，這些變量的結果發生變化都可能意味着與開發該候選產品相關的成本、時間和可行性發生重大變化。例如，如果我們需要進行額外的臨牀試驗或其他測試，而不是我們預計完成候選產品的臨牀開發所需的試驗，或者如果由於患者入組或其他原因，我們的臨牀試驗出現重大延遲，我們將需要花費大量額外的財務資源和時間來完成臨牀開發。
一般和管理費用
一般和管理費用主要包括行政、財務和行政職能人員的工資、相關福利、差旅和股票薪酬支出。一般和管理費用還包括法律、諮詢、會計、税務和審計服務的專業費用以及信息技術基礎設施成本。我們預計，隨着我們增加員工人數以支持我們持續的研究活動和候選產品的開發，未來我們的一般和管理費用將增加。我們承擔並預計將繼續承擔與上市公司相關的成本，包括與維持納斯達克和美國證券交易委員會要求的合規相關的會計、審計、法律、監管、合規和税務相關服務成本；董事和高級管理人員保險成本；以及投資者和公共關係成本。此外，由於我們為潛在的商業運營做準備，尤其是與銷售和營銷成本有關的業務，我們的工資和支出可能會增加。
利息收入，淨額
淨利息收入包括銀行存款和投資的收入以及與我們的貸款協議相關的利息支出。
其他費用，淨額
其他支出主要包括有價證券的利息收入和外匯損益。
17
運營結果
截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月的比較
下表彙總了我們截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月的經營業績（以千計）：
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三個月已結束 |
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2023 |
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2022 |
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增加 |
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運營費用： |
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研究和開發 |
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$ |
11,857 |
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$ |
11,814 |
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$ |
43 |
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一般和行政 |
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6,512 |
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5,025 |
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1,487 |
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運營費用總額 |
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18,369 |
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16,839 |
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1,530 |
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運營損失 |
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(18,369 |
) |
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(16,839 |
) |
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1,530 |
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其他收入（支出）： |
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淨利息收入 |
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999 |
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60 |
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939 |
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其他費用，淨額 |
|
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(34 |
) |
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(105 |
) |
|
|
71 |
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其他收入（支出），淨額 |
|
|
965 |
|
|
|
(45 |
) |
|
|
1,010 |
|
淨虧損 |
|
$ |
(17,404 |
) |
|
$ |
(16,884 |
) |
|
$ |
520 |
|
研發費用
截至2023年3月31日的三個月，研發費用約為1,190萬美元，與截至2022年3月31日的三個月的約1180萬美元相對一致。
我們預計，在可預見的將來，隨着我們進行 INZ-701 的臨牀試驗，為 ENPP1 和 ABCC6 缺陷患者準備、啟動和計劃中的 INZ-701 臨牀試驗，進一步擴大我們的製造流程，推進針對其他適應症或潛在候選產品的 INZ-701 的開發，我們的研發費用將增加。
一般和管理費用
截至2023年3月31日的三個月，一般和管理費用從截至2022年3月31日的三個月的500萬美元增加了150萬美元，至650萬美元。一般和管理費用的增加主要與與我們前首席執行官簽訂的過渡和離職協議的記錄費用有關。我們預計，隨着我們擴大業務併產生與上市公司相關的成本，我們的一般和管理費用將在未來增加。
利息收入，淨額
截至2023年3月31日的三個月的淨利息收入與截至2022年3月31日的三個月相比增加了約90萬美元，這是由於利率提高和我們賺取利息的現金餘額增加，利息收入增加了120萬美元，但與貸款協議相關的利息支出增加了30萬美元，部分抵消了這一增長。
其他費用，淨額
與截至2022年3月31日的三個月相比，其他支出在截至2023年3月31日的三個月中淨增加了約10萬美元。
流動性和資本資源
流動性來源
自成立以來，我們沒有產生任何收入，並且在運營中蒙受了巨大的營業虧損和負現金流。迄今為止，我們的運營資金主要來自出售可轉換優先股、發行普通股和預先融資的認股權證以及貸款協議下的借款。
18
2021 年 8 月 11 日，我們在 S-3 表格上提交了通用貨架註冊聲明，該聲明已於 2021 年 8 月 23 日宣佈生效，或者《註冊聲明》。根據註冊聲明，我們可以根據一次或多次發行，不時發行和出售不超過2億美元的各種證券，包括普通股、優先股、存托股、債務證券、認股權證、認購權或單位，價格和條款將在出售時確定。在提交註冊聲明時，我們與作為銷售代理的Jefferies LLC簽訂了公開市場銷售協議，根據該協議，我們可以在 “上市” 發行計劃下發行和出售總髮行價格不超過5,000萬美元的普通股。截至2023年3月31日，我們尚未根據公開市場銷售協議出售任何證券。
2022 年 4 月，我們完成了承銷發行，根據註冊聲明，我們出售了 16,276,987 股普通股和預先注資的認股權證，購買了 3,523,013 股普通股。扣除承保折扣和佣金以及發行費用後，此次發行的淨收益約為6,830萬美元。
2022 年 7 月，我們與 K2 HealthVentures LLC（“K2HV”，不時與任何其他貸款機構合稱 “貸款人”）簽訂了貸款協議，該協議提供高達7,000萬美元的定期貸款本金，包括（受某些慣例條件限制）：（i）第一筆承諾為2,500萬美元，其中500萬美元已在收盤時融資，剩餘的2,000萬美元已融資在我們於2023年2月舉行的選舉中，（ii）隨後兩筆總額為2,000萬美元的承諾將在某些時候由我們的選擇提取可用期，視行政代理人自行決定是否實現與 INZ-701 相關的某些有時限、財務、臨牀和監管里程碑而定，以及 (iii) 在 2025 年 8 月 31 日之前可供我們選擇提取的第四批 2,500 萬美元的承付款，但須視收益限制的使用情況和貸款人的同意而定。有關貸款協議的更多信息詳見本10-Q表季度報告其他部分的簡明合併財務報表附註8。
超出即時需求的現金主要用於流動性和資本保值。下表提供了有關我們截至2023年3月31日和2022年12月31日的現金、現金等價物和短期投資總額（以千計）的信息：
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3月31日 |
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十二月三十一日 |
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現金和現金等價物 |
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$ |
49,024 |
|
|
$ |
32,915 |
|
短期投資 |
|
|
81,906 |
|
|
|
94,951 |
|
現金、現金等價物和短期投資總額 |
|
$ |
130,930 |
|
|
$ |
127,866 |
|
現金流
下表提供了截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月的現金流信息（以千計）：
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三個月已結束 |
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2023 |
|
|
2022 |
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||
用於經營活動的淨現金 |
|
$ |
(17,772 |
) |
|
$ |
(14,160 |
) |
投資活動提供的淨現金 |
|
|
13,766 |
|
|
|
22,562 |
|
融資活動提供的淨現金 |
|
|
20,096 |
|
|
|
240 |
|
現金、現金等價物和限制性現金的淨增長 |
|
$ |
16,090 |
|
|
$ |
8,642 |
|
用於經營活動的淨現金
用於經營活動的淨現金增加了360萬美元，主要是由於應付賬款和應計費用付款增加了280萬美元。
投資活動提供的淨現金
在截至2023年3月31日的三個月中，投資活動提供的淨現金與截至2022年3月31日的三個月相比減少了約880萬美元，因為在截至2023年3月31日的三個月中，有價證券的購買量增加了1,560萬美元，超過了有價證券到期日的700萬美元。
融資活動提供的淨現金
在截至2023年3月31日的三個月中，融資活動提供的淨現金增加了1,990萬美元，這主要是由於2023年2月發行長期債務產生的2,000萬美元現金收益。
19
資金需求
我們預計將為我們正在進行和計劃中的活動投入大量財政資源，尤其是在我們正在進行鍼對 ENPP1 和 ABCC6 缺陷的 INZ-701 的 1/2 期臨牀試驗，以及我們繼續研究和開發 INZ-701 和我們開發的任何其他候選產品並啟動更多臨牀試驗並尋求上市批准時。我們預計，與正在進行的和計劃中的活動相關的支出將大幅增加。此外，如果我們獲得 INZ-701 或我們開發的任何其他候選產品的上市批准，我們預計將產生與產品製造、銷售、營銷和分銷相關的鉅額商業化費用。因此，我們將需要為我們的持續運營獲得大量額外資金。如果我們無法在需要時或以可接受的條件籌集資金或獲得足夠的資金，我們可能需要推遲、限制、減少或終止我們的研發計劃或任何未來的商業化工作，或者授予開發和銷售我們本來希望自己開發和銷售的候選產品的權利。此外，試圖獲得額外資金可能會分散我們管理層對日常活動的時間和注意力，並分散我們對研發工作的注意力。
我們未來的資本要求將取決於許多因素，包括：
20
我們認為，截至2023年3月31日，我們現有的現金、現金等價物和短期投資將使我們能夠為2024年第四季度的現金流需求提供資金。但是，我們的估算基於可能被證明是錯誤的假設，並且由於我們目前未知的許多因素，我們的運營計劃可能會發生變化。此外，不斷變化的情況可能導致我們消耗資本的速度大大快於我們目前的預期，並且由於我們無法控制的情況，我們可能需要比目前的預期更多的支出。結果，我們可能比我們目前預期的更快地耗盡我們的資本資源。此外，由於 INZ-701 或我們追求的任何其他候選產品的成功開發具有高度的不確定性，因此我們目前無法合理估計或知道完成任何候選產品的開發所必需工作的性質、時間和成本。
確定潛在的候選產品並進行臨牀前測試和臨牀試驗是一個耗時、昂貴且不確定的過程，需要數年才能完成，而且我們可能永遠無法生成獲得上市批准和實現產品銷售所需的必要數據或結果。此外，我們的候選產品如果獲得批准，可能無法取得商業上的成功。除非我們能夠實現產品的銷售，否則我們將無法創造商業收入，而我們預計在很多年內都不會有這種銷售。因此，我們需要獲得大量額外資金才能實現我們的業務目標。我們可能無法以可接受的條件獲得足夠的額外融資，或者根本無法獲得足夠的額外融資。我們籌集額外資金的能力可能會受到美國國內外總體經濟狀況的不利影響，包括美國和全球信貸和金融市場的中斷、不穩定和波動、通貨膨脹加劇、利率和匯率波動、經濟放緩或衰退，以及與 COVID-19 疫情和地緣政治事件（包括內亂或政治動盪）相關的擔憂。此外，市場不穩定和波動、高水平的通貨膨脹和利率波動可能會增加我們的融資成本或限制我們獲得未來流動性潛在來源的機會。
在此之前（如果有的話）我們可以從產品銷售中獲得可觀的收入，我們預計將通過股票發行、債務融資、合作、戰略聯盟以及營銷、分銷或許可安排相結合的方式為我們的現金需求提供資金。除我們的貸款協議外，我們沒有任何承諾的外部資金來源。我們在貸款協議下的借款能力取決於我們對特定條件的滿足和貸款人的自由裁量權。如果我們通過出售股權或可轉換債務證券籌集額外資金，或者貸款人選擇將其部分未償還本金轉換為普通股或選擇根據貸款協議購買不超過500萬美元的普通股，則我們的股東的所有權利益將被稀釋，任何新證券的條款可能包括清算或其他對我們現有普通股股東的權利產生不利影響的優惠。債務融資和股權融資（如果有）可能涉及協議，其中包括限制或限制我們的運營和採取具體行動能力的契約，例如承擔額外債務、進行收購、進行收購、合併或合作交易、出售或許可我們的資產、進行資本支出、贖回我們的股票、進行某些投資或申報分紅。我們的貸款協議下的契約以及將我們的資產作為抵押品的質押限制了我們採取具體行動的能力，包括獲得額外融資。
如果我們通過合作、戰略聯盟或與第三方的營銷、分銷或許可安排籌集額外資金，我們可能不得不放棄對我們的技術、未來收入來源、研究計劃或候選產品的寶貴權利，或者以可能對我們不利的條款授予許可。
關鍵會計估計
我們的管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析以我們的簡明合併財務報表為基礎，這些報表是根據美國公認的會計原則編制的。這些簡明合併財務報表的編制要求我們做出估算和假設，這些估計和假設會影響簡明合併財務報表發佈之日報告的資產和負債金額、或有資產和負債的披露以及報告期內發生的報告的支出。我們的估算基於我們的歷史經驗以及我們認為在當時情況下合理的其他各種因素，這些因素的結果構成了對資產和負債賬面價值做出判斷的基礎，而這些資產和負債的賬面價值從其他來源看不出來。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計值不同。在截至2023年3月31日的三個月中，與截至2022年12月31日的10-K表年度報告第二部分第7項 “管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析” 中所述相比，我們的關鍵會計估算沒有重大變化。
合同義務、承諾和意外情況
除2023年2月根據貸款協議增加借款以及本10-Q表季度報告其他地方的簡明合併財務報表附註8所述外，在截至2023年3月31日的三個月中，我們的合同義務和承諾與部分所述相比沒有重大變化
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第二節，第7項，“管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析”，見我們截至2022年12月31日的10-K表年度報告。
新興成長型公司地位
2012年《Jumpstart Our Business Startups法案》允許像我們這樣的 “新興成長型公司” 利用延長的過渡期來遵守適用於上市公司的新或修訂後的會計準則，直到這些準則原本適用於私營公司。我們已選擇使用延長的過渡期來遵守新的或修訂的會計準則，並將一直這樣做，直到我們（1）不可撤銷地選擇 “退出” 此類延長的過渡期或（2）不再有資格成為新興成長型公司。
第 3 項。定量和定性ve 關於市場風險的披露。
我們面臨與利率變化相關的市場風險。截至2023年3月31日，我們的現金等價物主要由短期貨幣市場基金組成。截至2023年3月31日，我們的短期投資包括商業票據和美國國債。我們面臨的主要市場風險是利率敏感度，利率敏感度受美國總體利率水平變化的影響。由於我們投資組合中投資的短期性質以及我們投資的低風險狀況，立即調整100個基點的利率不會對我們投資組合的公允市場價值或我們的財務狀況或經營業績產生重大影響。
截至2023年3月31日，貸款協議下的未償還本金總額為2,500萬美元，浮動利率等於 (i) 7.85% 和 (ii)《華爾街日報》上次報價的 (A) 最優惠利率（或者，如果《華爾街日報》停止報價，則為可比替代利率）和（B）3.85％；前提是利率不能超過9.60％。截至2023年3月31日，利率為9.60％。
我們目前沒有面臨與外幣匯率變動相關的重大市場風險；但是，我們已經與位於歐洲的外國供應商簽訂了合同，並可能繼續與這些供應商簽訂合同。我們的業務將來可能會受到外幣匯率波動的影響。
通貨膨脹通常通過增加我們的勞動力成本和臨牀試驗成本來影響我們。在截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月中，我們認為通貨膨脹不會對我們的業務、財務狀況或經營業績產生重大影響。
第 4 項控件 和程序。
評估披露控制和程序
我們的管理層在首席執行官和首席財務官（分別是我們的首席執行官和首席財務官）的參與下，評估了截至2023年3月31日我們的披露控制和程序的有效性。經修訂的1934年《證券交易法》或《交易法》第13a-15（e）條和第15d-15（e）條定義的 “披露控制和程序” 一詞是指公司的控制和其他程序，旨在確保公司在根據《交易法》提交或提交的報告中要求披露的信息在美國證券交易委員會規定的期限內記錄、處理、彙總和報告規則和表格。披露控制和程序包括但不限於旨在確保公司在根據《交易法》提交或提交的報告中要求披露的信息得到收集並酌情傳達給公司管理層，包括其首席執行官和首席財務官或履行類似職能的人員，以便及時就要求的披露做出決定。我們的管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和運作多麼良好，都只能為實現其目標提供合理的保證，我們的管理層在評估可能的控制和程序的成本效益關係時必須運用其判斷。根據截至2023年3月31日對我們的披露控制和程序的評估，我們的首席執行官和首席財務官得出結論，截至該日，我們的披露控制和程序在合理的保證水平上是有效的。
財務報告內部控制的變化
在本10-Q表季度報告所涉期間，我們對財務報告的內部控制（定義見《交易法》第13a-15（f）條和第15（d）-15（f）條）沒有發生任何對我們對財務報告的內部控制產生重大影響或合理可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響的變化。
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第二部分——其他信息
第 1A 項。Risk 因子。
除了本10-Q表季度報告中列出的所有其他信息外，您還應仔細考慮我們在截至2022年12月31日的10—K表年度報告中第一部分第1A項 “風險因素” 中討論的因素，這些因素可能會對我們的業務、財務狀況或經營業績產生重大影響。我們在截至2022年12月31日的10-K表年度報告中披露的風險因素受到本10-Q表季度報告中描述的信息的限制。我們截至2022年12月31日止年度的10—K表年度報告中描述的風險並不是我們公司面臨的唯一風險。我們目前不知道或我們目前認為無關緊要的其他風險和不確定性也可能對我們的業務、財務狀況或未來業績產生重大不利影響。
第 2 項。未註冊的設備銷售ty證券和所得款項的使用。
近期未註冊股權證券的銷售
在截至2023年3月31日的三個月中，我們沒有發行任何未根據經修訂的1933年《證券法》或《證券法》註冊的證券。
首次公開募股所得款項的使用
2020年7月28日，我們完成了首次公開募股（“IPO”），根據首次公開募股，我們以每股16.00美元的公開發行價格發行和出售了7,000,000股普通股；2020年7月30日，根據承銷商行使購買額外股票的選擇權，我們以每股16.00美元的價格額外出售了105萬股普通股。
我們從首次公開募股中獲得了約1.288億美元的總收益，包括承銷商行使購買額外股票的期權，或扣除承銷折扣和佣金以及發行費用後的淨收益總額約為1.159億美元。
截至2023年3月31日，我們已將IPO淨收益中的約7,890萬美元用於資助 INZ-701 的臨牀開發，為我們的臨牀前研發活動提供資金，以及用於營運資金和其他一般公司用途。正如我們在2020年7月24日根據《證券法》第424（b）（4）條向美國證券交易委員會提交的最終招股説明書中所述，我們計劃使用首次公開募股淨收益的計劃沒有重大變化。
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第 6 項。E展出。
展覽 數字 |
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描述 |
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3.1 |
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重述的註冊人公司註冊證書（參照註冊人於2020年7月28日向美國證券交易委員會提交的8-K表最新報告（文件編號001-39397）附錄3.1納入）。 |
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3.2 |
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經修訂和重述的《註冊人章程》（參照註冊人於 2020 年 7 月 28 日向美國證券交易委員會提交的 8-K 表最新報告（文件編號 001-39397）附錄 3.2 納入）。 |
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10.1* |
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註冊人與道格拉斯·特雷科之間的僱傭協議，日期為2023年3月21日。 |
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10.2* |
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2023 年 3 月 21 日，註冊人與 Axel Bolte 簽訂的過渡和離職信函協議。 |
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10.3* |
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註冊人與 Axel Bolte 簽訂的諮詢協議，日期為 2023 年 4 月 30 日。 |
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10.4* |
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註冊人與馬修·温頓簽訂的簽訂日期為2023年3月14日的僱傭協議。 |
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10.5* |
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非僱員董事薪酬政策摘要。 |
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10.6 |
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2023年激勵性股票激勵計劃（參照註冊人於2023年3月22日向美國證券交易委員會提交的S-8表格（文件編號333-270733）的註冊聲明附錄99.3納入其中）。 |
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10.7* |
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2023年激勵性股票激勵計劃下的非法定股票期權協議的形式。 |
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10.8* |
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2023年激勵性股票激勵計劃下的限制性股票單位協議形式。 |
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31.1* |
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根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條通過的1934年《證券交易法》第13a-14（a）條和第15d-14（a）條對首席執行官進行認證。 |
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31.2* |
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根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條通過的1934年《證券交易法》第13a-14 (a) 條和第15d-14 (a) 條對首席財務官進行認證。 |
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32.1+ |
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根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條通過的《美國法典》第18條第1350條對首席執行官進行認證。 |
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32.2+ |
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根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條通過的《美國法典》第18條第1350條對首席財務官進行認證。 |
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101.INS |
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內聯 XBRL 實例文檔 |
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101.SCH |
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內聯 XBRL 分類擴展架構文檔 |
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101.CAL |
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內聯 XBRL 分類擴展計算鏈接庫文檔 |
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101.DEF |
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內聯 XBRL 分類法擴展定義鏈接庫文檔 |
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101.LAB |
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內聯 XBRL 分類法擴展標籤 Linkbase 文檔 |
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101.PRE |
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內聯 XBRL 分類擴展演示鏈接庫文檔
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104 |
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封面頁交互式數據文件（格式為 Inline XBRL，附錄 101 中包含適用的分類擴展信息）。 |
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* 隨函提交。
+ 隨函提供。
24
簽名URES
根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使經正式授權的下列簽署人代表其簽署本報告。
|
|
INOZYME PHARMA, INC. |
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日期：2023 年 5 月 9 日 |
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來自： |
/s/ 道格拉斯 A. Treco |
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道格拉斯·A·特雷科 |
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|
首席執行官 （首席執行官） |
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日期：2023 年 5 月 9 日 |
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來自： |
//Sanjay Subramanian |
|
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Sanjay Subramanian |
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首席財務官 （信安財務） 官員兼首席會計官） |
25