SS
美國
證券交易委員會
華盛頓特區 20549
表單
根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的季度報告 |
在截至的季度期間
要麼
根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的過渡報告 |
在過渡期內 到 .
委員會檔案編號：
（註冊人的確切姓名如其章程所示）
（州或其他司法管轄區 公司或組織） |
（美國國税局僱主 證件號） |
|
|
不適用 |
|
（主要行政辦公室地址） |
（郵政編碼） |
+
（註冊人的電話號碼，包括區號）
根據該法第12（b）條註冊的證券：
每個班級的標題 |
交易品種 |
註冊的每個交易所的名稱 |
用勾號指明註冊人 (1) 是否在過去 12 個月內（或在要求註冊人提交此類報告的較短時間內）提交了 1934 年《證券交易法》第 13 條或第 15 (d) 條要求提交的所有報告，以及 (2) 在過去的 90 天內是否受到此類申報要求的約束。
用複選標記表明註冊人是否在過去 12 個月內（或者在要求註冊人提交此類文件的較短時間內）以電子方式提交了根據第 S-T 法規（本章第 232.405 節）第 405 條要求提交的所有交互式數據文件。
用勾號指明註冊人是大型加速申報人、加速申報人、非加速申報人、小型申報公司還是新興成長型公司。參見《交易法》第12b-2條中 “大型加速申報人”、“加速申報人”、“小型申報公司” 和 “新興成長型公司” 的定義。
☒ |
加速過濾器 |
☐ |
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非加速過濾器 |
☐ |
規模較小的申報公司 |
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新興成長型公司 |
如果是新興成長型公司，請用複選標記表明註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易法》第13（a）條規定的任何新的或修訂後的財務會計準則。☐
用勾號指明註冊人是否為空殼公司（定義見《交易法》第 12b-2 條）。是的 ☐ 不是
截至2023年5月5日，有
在本10-Q表季度報告中，除非上下文另有要求，否則 “公司”、“CRISPR”、“CRISPR Therapeutics”、“我們” 和 “我們的” 均指CRISPR Therapeutics AG及其合併子公司。
“CRISPR 療法®” 標準字符標記和設計徽標，“COBALTTM，” “CRISPREXTM，” “CRISPR TXTM，” “CTX001TM，” “CTX110®，” “CTX112TM，” “CTX130TM，” “CTX131TM,” “CTX310TM,” “CTX320TM,” “VCTX210TM” 和 “VCTX211TM,” 是 CRISPR Therapeutics AG 的商標和註冊商標。所有其他商標和註冊商標 本10-Q表季度報告中包含的是其各自所有者的財產. 僅為方便起見，本 10-Q 表季度報告中提及的商標、服務商標和商品名稱可能不出現 ®要麼 符號和任何此類遺漏均無意表示放棄任何此類權利。
前瞻性陳述
本10-Q表季度報告包含涉及重大風險和不確定性的 “前瞻性陳述”。本10-Q表季度報告中包含的所有陳述，除歷史事實陳述外，均為前瞻性陳述。這些陳述通常通過使用諸如 “預期”、“相信”、“繼續”、“可能”、“估計”、“期望”、“打算”、“可能”、“計劃”、“預測”、“潛力”、“將” 等詞語或類似的表達方式或變體來識別，儘管並非所有前瞻性陳述都包含這些識別性詞語。本10-Q表季度報告中的前瞻性陳述包括但不限於以下方面的陳述：
本10-Q表季度報告中的任何前瞻性陳述 反映我們目前對未來事件或未來財務業績的看法，涉及已知和未知的風險、不確定性和假設，這些風險和假設可能導致我們的實際業績和某些事件發生的時間與前瞻性陳述所表達或暗示的未來業績存在重大差異。可能導致或導致此類差異的因素包括但不限於此處確定的因素，以及本10-Q表季度報告第二部分第1A項（如果有）、我們在2023年2月21日向美國證券交易委員會（SEC）提交的10-K表年度報告以及其他SEC文件中所述的 “風險因素” 部分中討論的因素。您不應依賴前瞻性陳述來預測未來事件。此類前瞻性陳述僅代表截至本報告發布之日。我們的前瞻性陳述並未反映我們未來可能進行或進行的任何收購、合併、處置、合資或投資的潛在影響。
您應完整閲讀本10-Q表季度報告以及我們作為本10-Q表季度報告附錄提交的文件，並瞭解我們未來的實際業績、業績或成就可能與我們的預期存在重大差異。除非法律要求，否則我們沒有義務更新任何前瞻性陳述以反映此類陳述發佈之日之後的事件或情況。
投資者和其他人應注意，我們使用我們的投資者關係網站 (https://crisprtx.gcs-web.com/)、美國證券交易委員會文件、新聞稿、公開電話會議和網絡直播向投資者公佈重要信息。我們使用這些渠道以及社交媒體與公眾就我們的公司、我們的業務、我們的候選產品和其他事宜進行溝通。我們在社交媒體上發佈的信息可能被視為重要信息。因此，我們鼓勵投資者、媒體和其他對我們公司感興趣的人查看我們在投資者關係網站上列出的社交媒體渠道上發佈的信息。
索引
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頁面 數字 |
第一部分：財務信息 |
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第 1 項。簡明合併財務報表（未經審計） |
2 |
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截至2023年3月31日和2022年12月31日的簡明合併資產負債表 |
2 |
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截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月的簡明合併運營報表和綜合虧損表 |
3 |
|
|
截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月的簡明合併股東權益表 |
4 |
|
|
截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月的簡明合併現金流量表 |
5 |
|
|
簡明合併財務報表附註 |
6 |
|
|
第 2 項。管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析 |
16 |
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|
第 3 項。關於市場風險的定量和定性披露 |
24 |
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|
第 4 項。控制和程序 |
25 |
|
|
第二部分：其他信息 |
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第 1 項。法律訴訟 |
26 |
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|
第 1A 項。風險因素 |
26 |
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|
第 2 項。未註冊的股權證券銷售和所得款項的使用 |
26 |
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|
第 3 項。優先證券違約 |
26 |
|
|
第 4 項。礦山安全披露 |
26 |
|
|
第 5 項。其他信息 |
27 |
|
|
第 6 項。展品 |
27 |
|
|
簽名 |
28 |
第一部分——財務L 信息
第 1 項。財務所有聲明
CRISPR 治療股份公司
簡明合併ed 資產負債表
（未經審計，以千計，股票和每股數據除外）
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截至 |
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3月31日 |
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十二月三十一日 |
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2023 |
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2022 |
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資產 |
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流動資產： |
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現金和現金等價物 |
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有價證券 |
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預付費用和其他流動資產 |
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流動資產總額 |
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財產和設備，淨額 |
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有價證券，非流通 |
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無形資產，淨額 |
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限制性現金 |
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經營租賃資產 |
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其他非流動資產 |
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總資產 |
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負債和股東權益 |
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流動負債： |
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應付賬款 |
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應計費用 |
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應計納税負債 |
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經營租賃負債 |
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其他流動負債 |
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流動負債總額 |
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遞延收入，非當期收入 |
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經營租賃負債，扣除流動部分 |
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其他非流動負債 |
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負債總額 |
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股東權益： |
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普通股，瑞士法郎 |
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國庫股票，按成本計算， |
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) |
額外的實收資本 |
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累計赤字 |
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) |
累計其他綜合虧損 |
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) |
股東權益總額 |
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負債和股東權益總額 |
|
$ |
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|
$ |
|
||
所附附附註是這些未經審計的簡明合併財務報表不可分割的一部分。
2
CRISPR 治療股份公司
的簡明合併報表運營和綜合損失
（未經審計，以千計，股票和每股數據除外）
|
|
三個月已結束 |
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3月31日 |
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2023 |
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2022 |
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收入： |
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協作收入 |
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$ |
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補助金收入 |
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總收入 |
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運營費用： |
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研究和開發 |
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一般和行政 |
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協作費用，淨額 |
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運營費用總額 |
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運營損失 |
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其他收入： |
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其他收入，淨額 |
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其他收入總額，淨額 |
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所得税前淨虧損 |
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( |
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( |
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所得税準備金 |
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( |
) |
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( |
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淨虧損 |
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( |
) |
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( |
) |
外幣折算調整 |
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( |
) |
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有價證券的未實現收益（虧損） |
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( |
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綜合損失 |
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) |
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普通股每股淨虧損——基本 |
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) |
已發行基本加權平均普通股 |
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普通股每股淨虧損——攤薄 |
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( |
) |
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( |
) |
攤薄後的加權平均已發行普通股 |
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||
所附附附註是這些未經審計的簡明合併財務報表不可分割的一部分。
3
CRISPR 治療股份公司
的簡明合併報表 股東權益
（未經審計，以千計，股票和每股數據除外）
|
普通股 |
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庫存股 |
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股份 |
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0.03 瑞士法郎 |
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股份 |
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金額， |
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額外 |
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累積的 |
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累積的 |
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總計 |
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截至2021年12月31日的餘額 |
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限制性股票的歸屬 |
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行使既得期權，扣除發行成本 |
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在 ESPP 下購買普通股 |
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股票薪酬支出 |
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其他綜合損失 |
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淨虧損 |
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截至2022年3月31日的餘額 |
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截至2022年12月31日的餘額 |
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限制性股票的歸屬 |
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行使既得期權，扣除發行成本 |
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在 ESPP 下購買普通股 |
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股票薪酬支出 |
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其他綜合收入 |
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淨虧損 |
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截至2023年3月31日的餘額 |
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) |
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) |
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所附附附註是這些未經審計的簡明合併財務報表不可分割的一部分。
4
CRISPR 治療股份公司
簡明合併 S現金流量表
（未經審計，以千計）
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截至3月31日的三個月 |
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2023 |
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2022 |
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經營活動： |
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淨虧損 |
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淨虧損與經營活動中使用的淨現金的對賬： |
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折舊和攤銷 |
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基於股權的薪酬 |
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其他非現金項目，淨額 |
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以下方面的變化： |
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應收賬款 |
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預付費用和其他資產 |
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應付賬款和應計費用 |
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( |
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遞延收入 |
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經營租賃資產和負債 |
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( |
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其他負債，淨額 |
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( |
) |
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( |
) |
由（用於）經營活動提供的淨現金 |
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( |
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投資活動： |
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購買不動產、廠房和設備 |
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購買有價證券 |
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有價證券的到期日 |
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由（用於）投資活動提供的淨現金 |
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籌資活動： |
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行使期權和ESP出資的收益，扣除發行成本 |
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融資活動提供的淨現金 |
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匯率變動對現金的影響 |
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現金增加（減少） |
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現金、現金等價物和限制性現金，期初 |
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現金、現金等價物和限制性現金，期末 |
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非現金投資和融資活動的補充披露 |
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應付賬款和應計費用中的財產和設備採購 |
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應付賬款和應計費用中的股票發行成本 |
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租賃地改善費用由房東直接支付 |
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截至3月31日， |
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對賬簡明合併資產負債表中的金額 |
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2023 |
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2022 |
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現金和現金等價物 |
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預付費用和其他流動資產 |
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限制性現金 |
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期末現金、現金等價物和限制性現金 |
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所附附附註是這些未經審計的簡明合併財務報表不可分割的一部分。
5
CRISPR 治療股份公司
精簡筆記 合併財務報表
（未經審計）
1。列報基礎和重要會計政策
演示基礎
隨附的簡明合併財務報表未經審計，由公司根據美利堅合眾國普遍接受的會計原則或美國公認的公認會計原則編制。
隨附的簡明合併財務報表包括公司及其全資子公司的賬目。在合併中，所有公司間餘額和交易均已清除。公司以以下方式審視其運營並管理其業務
從2022年開始，簡明合併運營報表和綜合虧損表中的 “合作費用，淨額” 反映了與公司與Vertex Pharmicals Incorporated及其某些子公司或Vertex合作下的exagamglogene autotemcel或exa-cel（前身為 CTX001）計劃相關的合作成本，計入了ASC 808， 合作協議，或 ASC 808。有關公司與Vertex的協議（包括exa-cel計劃）的進一步討論，請參閲這些簡明合併財務報表的附註6。
過渡期間的經營業績不一定代表全年預期的運營業績。這些中期財務報表應與截至2022年12月31日止年度的經審計財務報表一起閲讀，這些報表包含在2023年2月21日向美國證券交易委員會（SEC）提交的2022年10-K表年度報告中.
估算值的使用
按照美國公認會計原則編制財務報表要求管理層作出影響財務報表和附註中報告的數額的估計和假設。 公司管理層持續評估其估算值，其中包括但不限於收入確認、股權薪酬支出和該期間報告的支出金額。這些合併財務報表對收入確認和基於權益的薪酬支出做出了大量估計。公司的估計基於歷史經驗和其他特定市場的假設或其他相關假設，這些假設在當時情況下是合理的。實際結果可能與這些估計值或假設有所不同。估計數的變化反映在已知期間報告的結果中。
重要會計政策
截至2023年3月31日的三個月，在編制這些簡明合併財務報表時使用的重要會計政策與公司於2023年2月21日向美國證券交易委員會提交的2022年10-K表年度報告中的合併財務報表附註2中討論的政策一致。
新會計公告——最近通過
財務會計準則委員會（FASB）或公司在指定生效日期通過的其他標準制定機構會不時發佈新的會計聲明。公司認為，最近發佈的準則的採用對其合併財務報表和披露沒有或可能產生重大影響。
6
2。有價證券
下表彙總了持有的現金等價物和有價證券 2023年3月31日和2022年12月31日（以千計），按公允價值記錄。下表不包括 $
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攤銷 |
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格羅斯 |
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格羅斯 |
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公允價值 |
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2023年3月31日 |
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現金等價物： |
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貨幣市場基金 |
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公司債務證券 |
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商業票據 |
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美國國債 |
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現金等價物總額 |
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有價證券： |
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美國國債 |
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公司債務證券 |
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存款證 |
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政府贊助的企業證券 |
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商業票據 |
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現金等價物和有價證券總額 |
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2022年12月31日 |
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現金等價物： |
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公司債務證券 |
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公司債務證券 |
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商業票據 |
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有價證券總額 |
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現金等價物和有價證券總額 |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
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截至2023年3月31日和2022年12月31日，有價證券的未實現淨虧損狀況為美元
截至2023年3月31日和2022年12月31日，處於未實現虧損狀態少於十二個月的有價證券的公允價值總額為美元
公司確定，截至2023年3月31日，上述投資不存在重大信用風險。公司有意並有能力在復甦之前持有此類證券。因此，在截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月中，該公司沒有記錄任何有價證券的信貸相關減值費用.
7
3。公允價值測量
下表顯示了公司定期按公允價值計量的金融資產的信息，並指出了截至目前此類公允價值的公允價值等級分類 2023 年 3 月 31 日和 2022 年 12 月 31 日（以千計）：
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公允價值測量結果為 |
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2023年3月31日 |
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總計 |
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第 1 級 |
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第 2 級 |
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第 3 級 |
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現金和現金等價物： |
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現金 |
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貨幣市場基金 |
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公司債務證券 |
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商業票據 |
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美國國債 |
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有價證券： |
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美國國債 |
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公司債務證券 |
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存款證 |
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政府贊助的企業證券 |
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商業票據 |
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總計 |
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$ |
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公允價值測量結果為 |
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2022年12月31日 |
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總計 |
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第 1 級 |
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第 2 級 |
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第 3 級 |
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現金和現金等價物： |
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現金 |
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貨幣市場基金 |
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公司債務證券 |
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商業票據 |
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有價證券： |
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公司債務證券 |
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存款證 |
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政府贊助的企業證券 |
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商業票據 |
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其他非流動資產 |
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總計 |
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在估值層次結構中被歸類為二級的有價證券通常包括美國國債和政府機構證券、存款證、公司債券和商業票據。公司通過考慮從第三方定價來源獲得的估值來估算這些有價證券的公允價值。
4。財產和設備，淨額
財產和設備，淨額，包括以下各項（以千計）：
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截至 |
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3月31日 |
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十二月三十一日 |
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2023 |
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2022 |
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計算機設備 |
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傢俱、固定裝置和其他 |
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實驗室設備 |
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租賃權改進 |
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正在進行的施工工作 |
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財產和設備總額，毛額 |
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累計折舊 |
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財產和設備總額，淨額 |
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$ |
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8
截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月的折舊費用為美元
5。應計費用
應計費用包括以下內容（以千計）：
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|
截至 |
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3月31日 |
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十二月三十一日 |
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2023 |
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2022 |
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工資和員工相關成本 |
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研究成本 |
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協作成本 |
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許可費 |
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專業費用 |
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知識產權成本 |
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應計財產和設備 |
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其他 |
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總計 |
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$ |
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6
與 Vertex 達成的協議
2015 年合作
2015 年，公司與 Vertex 簽訂了戰略合作、期權和許可協議，即 2015 年合作協議。2015年的合作協議側重於使用公司的CRISPR/Cas9基因編輯技術來發現和開發針對人類疾病潛在遺傳原因的潛在新療法。公司和Vertex於2017年和2019年分別通過第1號修正案和第2號修正案修訂了2015年合作協議，即闡明瞭Vertex在2015年合作協議下的期權權，並修改了2015年合作協議的某些定義和條款，使其與JDA（定義見下文）和2019年合作協議（定義見下文）一致。2017年，Vertex行使了根據2015年合作協議授予的期權，獲得了開發和商業化血紅蛋白病和β-珠蛋白靶標的共同獨家許可；2019年，Vertex行使了根據2015年合作協議授予的剩餘選擇權，獨家許可根據2015年合作協議制定的某些合作目標。
exa-cel 合作
2017年，在Vertex行使選擇權獲得開發和商業化血紅蛋白病和β-珠蛋白靶標的共同獨家許可後，公司與Vertex簽訂了聯合開發和商業化協議（JDA），並同意包括exa-cel在內的潛在血紅蛋白病治療方法，公司和Vertex將平等分擔所有研發成本和全球收入。我2021年，公司和Vertex修改並重述了JDA或A&R Vertex JDCA，根據該協議，除其他外，雙方同意（a）調整合作的治理結構並調整雙方在合作下的責任，由Vertex領導並擁有與exa-cel計劃有關的所有決策（即控制權）；（b）調整淨利潤和淨虧損的分配雙方之間僅針對 exa-cel，將進行分配
DMD 和 DM1 獨家許可
在 2019年，公司與Vertex簽訂了一系列協議，包括戰略合作和許可協議或2019年合作協議，用於開發和商業化用於治療杜興氏肌營養不良症（DMD）和1型肌強直性營養不良症（DM1）的產品。對於 DMD 和 DM1 項目，Vertex 負責所有研究、開發、製造和商業化活動以及所有相關成本。提交IND後，公司可以選擇放棄DM1里程碑和特許權使用費，而是在全球範圍內共同開發和共同商業化所有DM1產品
9
交換 用於支付
糖尿病領域的合作
2021 年，CRISPR 和 ViaCyte, Inc.（簡稱 ViaCyte）簽訂了一項聯合開發和商業化協議，即 ViaCyte JDCA，共同開發和商業化用於診斷、治療或預防全球範圍內的 1 型糖尿病、2 型糖尿病或胰島素依賴型/需要糖尿病的候選產品和共享產品。2022 年第三季度，Vertex 收購了 ViaCyte，ViaCyte 成為了 Vertex 的全資子公司。2023 年 3 月，(1) 公司與 ViaCyte 簽訂了 ViaCyte JDCA 或 ViaCyte JDCA 修正案，調整了公司和 ViaCyte 在 ViaCyte JDCA 下的某些權利和義務；(2) 公司與 ViaCyte 簽訂了非排他性許可協議或非 Ex 許可協議，根據該協議，公司同意以非排他性方式向 Vertex 發放許可基礎，其某些基因編輯知識產權用於利用某些產品診斷、治療或預防 1 型糖尿病、2 型糖尿病或胰島素依賴/全世界需要糖尿病。在簽訂這些協議時，公司收到了 $
會計分析
就本注6而言，2015年合作協議、第1號修正案、第2號修正案、A&R Vertex JDCA和2019年合作協議統稱為 “Vertex協議”。非防爆許可協議和ViaCyte JDCA修正案統稱為 “2023年3月協議”。
Vertex協議和2023年3月協議包括ASC 606中定義的客户與供應商關係的組成部分， 與客户簽訂合同的收入, 或ASC 606，ASC 808所定義的合作安排， 合作協議, 或 ASC 808，以及 ASC 730 中定義的研發成本， 研究和開發，或 ASC 730。具體而言，關於2023年3月的協議，公司得出結論，非排他性許可是ASC 606規定的履約義務，根據ViaCyte JDCA修正案，正在進行的研發服務是ASC 808下的記賬單位。
ASC 606 下的會計分析
2023 年 3 月的協議
合同的識別
2023 年 3 月的協議是作為一個具有單一商業目標的一攬子協議進行談判的，因此，出於會計目的，2023 年 3 月的協議合併為單一安排。出於會計目的，公司確定合併後的合同終止了最初的ViaCyte JDCA並創建了新合同。
確定履約義務
公司得出結論，非排他性許可的轉讓，包括作為ViaCyte JDCA修正案的一部分為支持許可證交付而規定的某些修改後的權利和義務，在合同背景下既可以區分又有區別。
交易價格的確定
交易價格包括$的預付款
10
將交易價格分配給履約義務
公司為2023年3月的協議確定了一項履約義務，因此無需分配交易價格。
收入的確認
公司確定了非排他性許可，包括作為支持許可證交付的ViaCyte JDCA修正案的一部分而規定的某些修改後的權利和義務，代表功能性知識產權，因為該知識產權使Vertex能夠在糖尿病領域以研發的形式履行職能或任務。公司在安排之初就確認了非排他性許可的收入，因為這是非排他性許可證交付的時間點。2023 年 3 月協議確認的收入為 $
非 Ex 許可協議中的里程碑
公司有資格獲得來自Vertex的里程碑補助金，最高為美元
頂點協議
遞延收入
截至2023年3月31日和2022年12月31日，有
里程碑
公司已經評估了可能收到的與Vertex協議相關的里程碑。
根據2015年的合作協議和隨後的修正案，公司有資格獲得高達美元
公司有資格獲得未來可能的補助金，最高可達 $
公司有資格獲得未來可能的補助金，最高可達 $
截至2023年3月31日，上述剩餘的每個里程碑都受到完全限制。鑑於臨牀開發的性質和CRISPR/Cas9技術的階段，獲得研究和開發里程碑的事件能否實現，尚不確定。剩餘的研究、開發和監管里程碑將受到限制，直到可能不會出現重大的收入逆轉。商業里程碑和特許權使用費主要與知識產權許可有關，由銷售或基於使用量的閾值決定。商業里程碑和特許權使用費在特許權使用費確認約束條件下核算，並將作為約束可變對價進行核算。公司對每個商業里程碑適用特許權使用費確認限制，在隨後銷售許可產品（實現每個里程碑）之前，不會確認每個里程碑的收入。
11
ASC 808 下的會計分析
頂點協議
關於Vertex協議，公司確定了ASC 808所涵蓋的以下合作要素：（i）共享產品的開發和商業化服務，包括A&R Vertex JDCA下與exa-cel相關的任何過渡服務；（ii）後續產品的研發服務；（iii）委員會的參與。費用分攤的相關影響包含在協作費用、淨額中，包含在簡明的合併運營報表和綜合虧損表中。在截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月中，公司確認了 $
7
租賃
有關公司租賃安排的討論，請參閲公司於2023年2月21日向美國證券交易委員會提交的2022年10-K表年度報告中的合併財務報表附註7。
訴訟
在正常業務過程中，公司不時參與與公司的知識產權（包括某些許可內知識產權）、商業安排和其他事項有關的訴訟、調查、訴訟和訴訟威脅。此類訴訟可包括準訴訟, 各方之間在美國專利商標局和歐洲專利局提起的涉及公司知識產權（包括某些許可知識產權）的行政訴訟。無論是非曲直如何，上述任何情況的結果本質上都是不確定的。此外，訴訟和相關事務代價高昂，可能會分散公司管理層和其他資源的注意力，否則這些資源本來會從事其他活動。如果公司無法在任何此類訴訟中勝訴，則公司的業務、經營業績、流動性和財務狀況可能會受到不利影響。
信用證
截至2023年3月31日，該公司的現金限制為美元
研究、製造、許可和知識產權協議
該公司已聘請了多家研究機構和公司，以確定公司基因編輯技術的新交付策略和應用。該公司還是許多許可協議的當事方，這些協議要求支付大量預付款，並且可能需要不時支付特許權使用費和潛在的里程碑款項。此外，公司還是知識產權協議的當事方，該協議要求不時支付維護費和里程碑費。此外，該公司是許多製造協議的締約方，這些協議要求為未來的服務提供預付款。
根據這些協議，在逐個產品的基礎上，交易對手有資格在特定的研究、開發和監管里程碑上獲得高達八位數的潛在付款。此外，在逐個產品的基礎上，交易對手有資格根據規定的年度銷售閾值獲得潛在的商業里程碑付款。潛在付款是指定年銷售額閾值的低個位數百分比。交易對手還有資格獲得未來淨銷售額的低個位數特許權使用費。
在某些情況下，如果未來發生某些偶然事件，Vertex 有資格獲得高達 $
12
根據A&R Vertex JDCA，公司推遲了 $
8。股本
該公司有
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截至 |
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股本類型 |
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有條件的資本 |
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2023年3月31日 |
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2022年12月31日 |
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普通股 |
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註冊股本 |
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普通股 |
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法定股本 |
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普通股 |
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有條件股本-債券或類似債務工具 |
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普通股 |
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有條件股本-員工福利計劃 |
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總計 |
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普通股發行
在市場上發行
2019年8月，公司簽訂了公開市場銷售協議軍士長與Jefferies LLC或Jefferies（根據該協議），公司能夠不時自行決定通過作為銷售代理的傑富瑞集團提供和出售普通股或2019年8月的銷售協議。
2021年1月，根據2019年8月的銷售協議，公司向美國證券交易委員會提交了招股説明書補充文件，不時發行和出售總收益不超過美元的普通股
截至2023年3月31日，公司共發行和出售了
9。股票補償
在 截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月，公司確認了以下股票薪酬支出（千美元）：
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截至3月31日的三個月 |
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2023 |
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2022 |
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研究和開發 |
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一般和行政 |
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總計 |
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$ |
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13
股票期權活動
下表彙總了股票期權活動 截至 2023 年 3 月 31 日的三個月：
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股份 |
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加權- |
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截至 2022 年 12 月 31 日已發行 |
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已授予 |
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已鍛鍊 |
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( |
) |
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取消或沒收 |
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截至 2023 年 3 月 31 日已發放 |
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$ |
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可在 2023 年 3 月 31 日行使 |
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$ |
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已歸屬，預計將於2023年3月31日歸屬 |
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$ |
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截至2023年3月31日，與股票期權相關的未確認薪酬支出總額為美元
限制性股票活動
下表彙總了限制性股票活動 截至 2023 年 3 月 31 日的三個月：
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股份 |
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加權- |
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截至2022年12月31日的未歸屬餘額 |
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已授予 |
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既得 |
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( |
) |
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取消或沒收 |
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( |
) |
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截至2023年3月31日的未歸屬餘額 |
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$ |
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截至2023年3月31日，與未歸屬限制性普通股相關的未確認薪酬支出總額為美元
10. 歸屬於普通股股東的每股淨虧損
每股基本淨虧損的計算方法是將歸屬於普通股股東的淨虧損除以該期間已發行普通股的加權平均數。攤薄後的每股淨虧損的計算方法是將歸屬於普通股股東的淨虧損除以該期間已發行普通股等價物的加權平均數，包括使用庫存股法未償還的股票期權和認股權證產生的任何攤薄效應。公司的淨虧損是所有報告期內歸屬於普通股股東的淨虧損。
以下普通股等價物被排除在所示期內的攤薄後每股淨虧損的計算範圍之外，因為將它們包括在內會產生反攤薄效應（以千計）：
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截至3月31日的三個月 |
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2023 |
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2022 |
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出色的選擇 |
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未歸屬的限制性普通股 |
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特別是 |
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總計 |
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14
11。所得税
15
第 2 項。管理層的討論和分析 財務狀況和經營業績
以下關於我們財務狀況和經營業績的討論和分析應與 (i) 我們未經審計的簡明合併財務報表和相關附註出現在本10-Q表季度報告的其他部分以及 (ii) 我們經審計的合併財務報表和相關附註以及管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析一起閲讀，這些討論和分析包含在我們向美國證券交易委員會（SEC）提交的截至2022年12月31日的10-K表年度報告中，2023 年 2 月 21 日。本討論和分析中包含的或本10-Q表季度報告中其他地方列出的某些信息，包括有關我們的業務計劃和戰略以及對我們業務的影響和潛在影響的信息，包括涉及風險和不確定性的前瞻性陳述。由於許多因素，包括但不限於我們截至2022年12月31日止年度的10-K表年度報告的 “風險因素” 部分以及隨後的10-Q表季度報告的 “風險因素” 部分中列出的因素，我們的實際業績或某些事件的時間可能與這些前瞻性陳述中描述或暗示的結果或時間存在重大差異。
概述
我們是一家領先的基因編輯公司，專注於開發基於CRISPR/Cas9的療法。CRISPR/Cas9 是一種革命性的基因編輯技術，允許對基因組 DNA 進行精確、有針對性的改變。CRISPR/Cas9在基因編輯中的應用是由我們的科學創始人之一艾曼紐爾·夏彭捷博士共同發明的。夏彭捷博士和她的合作者發表了論文，闡明瞭如何調整CRISPR/Cas9——一種在細菌中發現的天然病毒防禦機制——用於基因編輯。我們正在應用這項技術來破壞、刪除、校正和插入基因，以潛在地治療基因定義的疾病和設計先進的細胞療法。我們相信，我們的科學專業知識加上我們的基因編輯方法，可以為患有罕見和常見疾病的患者提供一類全新的高效且可能治癒的療法，而目前的生物製藥方法對這些患者來説收效甚微。
我們已經在四個核心領域的廣泛疾病領域建立了治療項目組合：血紅蛋白病、免疫腫瘤學、再生醫學和 在活體中 方法。我們最先進的項目針對的是基因定義疾病輸血依賴性β地中海貧血（TDT）和嚴重的鐮狀細胞病（SCD），這是兩種醫療需求未得到滿足的血紅蛋白病。我們還在推進幾項基因編輯的異體細胞療法項目，包括異基因嵌合抗原受體 T 細胞（CAR T），用於治療血液和實體瘤癌的候選藥物，以及用於治療 1 型糖尿病（T1D）的研究性、異體性、基因編輯、免疫迴避性、幹細胞衍生療法。此外，我們正在利用多個項目進行推進 在活體中編輯方法，最初用於治療和預防心血管疾病。
血紅蛋白病
我們的主要候選產品exa-cel是一種研究性自體藥物 活體外 CRISPR基因編輯造血幹細胞療法正在評估其治療TDT和重度 SCD。Exa-cel是根據我們與Vertex之間的聯合開發和商業化協議開發的。我們和Vertex正在兩項正在進行的1/2/3期開放標籤臨牀試驗中研究exa-cel，這些試驗旨在分別評估單劑量exa-cel對12至35歲的TDT（CLIMB-111）或重度 SCD（CLIMB-121）患者的安全性和有效性。CLIMB-111 和 CLIMB-121 的註冊均已完成。在 2022 年第二季度和第四季度，在歐洲血液學協會大會和美國血液學會年會上，我們分別公佈了 44 名 TDT 患者和 31 名使用 exa-cel 治療的重度 SCD 患者的 CLIMB-111 和 CLIMB-121 的最新臨牀數據。此外，我們和Vertex正在對患有TDT（CLIMB-141）和重度 SCD（CLIMB-151）的兒科患者進行另外兩項exa-cel的3期開放標籤臨牀試驗。在 CLIMB-111、CLIMB-121、CLIMB-141 或 CLIMB-151 中接受 exa-cel 的患者在輸液 exa-cel 後接受了大約兩年的隨訪，並被要求參與一項名為 CLIMB-131 的長期開放標籤隨訪試驗，以評估 exa-cel 的安全性和有效性。CLIMB-131 旨在在輸液 exa-cel 後對參與者進行長達 15 年的隨訪。
我們和Vertex最近完成了美國exa-cel的生物製劑許可申請（BLA）的滾動提交。Exa-cel 已獲得 FDA 的 RMAT、Fast Track、孤兒藥和罕見兒科疾病認證，用於治療 TDT 和 SCD。此外，在2022年第四季度，我們和Vertex完成了歐盟和英國exa-cel的監管申請，歐洲藥品管理局（EMA）和藥品和保健產品監管局（MHRA）已分別對營銷申請進行了驗證，表明已接受營銷申請並已開始審查。Exa-cel還獲得了歐盟委員會的孤兒藥稱號，以及EMA的PRIME認證，用於治療TDT和SCD。在英國，exa-cel已獲得MHRA頒發的創新許可和准入途徑下的創新護照。
此外，在 exa-cel 的基礎上，我們在有針對性的治療方面開展了下一代工作 在活體中編輯造血幹細胞，其中任何一種都可以擴大可以從我們的療法中受益的患者人數。
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免疫腫瘤學
我們認為，CRISPR/Cas9有可能創造出下一代CAR T細胞療法，與目前的自體療法相比，這些療法可能具有優異的產品特徵，並允許更廣泛的患者羣體獲得。從中繪製 活體外通過我們的主要項目獲得基因編輯能力，我們正在推進多個免疫腫瘤學細胞療法項目，包括針對分化集羣 19 (CD19) 和分化集羣 70 (CD70) 的同種異體 CAR T 項目。
CD19 特許經營
CTX110 是我們的主要免疫腫瘤學候選產品，是一種針對 CD19 的健康捐贈者衍生的基因編輯異體 CAR T 研究療法。我們正在我們的 CARBON 臨牀試驗中研究 CTX110，該試驗旨在評估 CTX110 對已接受過至少兩條治療線路的復發或難治性 CD19 陽性 B 細胞惡性腫瘤的成年患者的安全性和有效性。CTX110 已獲得 FDA 的 RMAT 認證。
1 期 CARBON 臨牀試驗分兩部分進行——第 A 部分和第 B 部分。在 1 期 CARBON 臨牀試驗的 A 部分或 1 期 A 部分中，患者在標準淋巴消耗方案後在不斷增加的劑量水平上注射了單劑量 CTX110，可以根據臨牀益處選擇重新給藥 CTX110。在 1 期 CARBON 臨牀試驗的 B 部分或第 1 階段 B 部分中，患者在標準淋巴消耗後接受劑量等級 4 的 CTX110，對於顯示出臨牀益處的患者，在初次給藥後四到八週內接受相同劑量水平的 CTX110 鞏固劑量。
在 2022 年第四季度，我們公佈了 32 名接受 CTX110 治療的患者 1 期 A 部分的最新臨牀數據，該數據表明 CTX110 有可能在經過大量預治療的患者中實現長期持久的完全緩解，安全狀況呈正差異，並描述了 1 期 B 部分的新數據，這些數據顯示出令人鼓舞的療效特徵，有可能通過使用鞏固劑量提高療效。根據來自我們1期CARBON臨牀試驗的新興數據以及與監管機構的討論，我們擴大了CARBON的範圍，包括了一項包含整合劑量的2期、可能具有註冊性、單臂、多中心、開放標籤的臨牀試驗。2期臨牀試驗正在進行中。
在 CTX110 的同時，我們正在推進 CTX112，這是一款針對 CD19 的下一代研究性同種異體 CAR T 候選產品。CTX112 加入了其他編輯，旨在增強 CAR T 效力並減少 CAR T 耗盡。2022 年第四季度，美國食品藥品管理局批准了 CTX112 的臨牀試驗。一項正在進行的 1/2 期臨牀試驗正在研究 CTX112，該試驗旨在評估 CTX112 對先前至少接受過兩條治療線路的復發或難治性 CD19 陽性 B 細胞惡性腫瘤的成年患者的安全性和有效性。
CD70 特許經營
CTX130 是一種針對CD70（一種在各種實體瘤和血液系統惡性腫瘤上表達的抗原）的健康捐贈者衍生的基因編輯異體 CAR T 研究療法。CTX130 正在進行兩項獨立的 1 期、單臂、多中心、開放標籤臨牀試驗 COBALT 中進行研究，旨在評估幾種劑量水平 CTX130 對成年患者的安全性和有效性。COBALT-LYM 試驗正在評估 CTX130 治療復發或難治性 T 或 B 細胞惡性腫瘤的安全性和有效性。COBALT-RCC 試驗正在評估 CTX130 治療復發或難治性透明細胞腎細胞癌的安全性和有效性。CTX130 已獲得美國食品藥品管理局頒發的用於治療 T 細胞淋巴瘤的孤兒藥稱號和用於治療皮膚 T 細胞淋巴瘤 (CTCL) 亞型真菌病和塞扎裏綜合徵 (MF/SS) 的 RMAT 認證。2022 年第二季度，在歐洲血液學協會大會上，我們發佈了正在進行的 COBALT-LYM 試驗的初步臨牀數據，該試驗針對 18 名接受 CTX130 治療且已達到至少 28 天隨訪的 T 細胞淋巴瘤患者。此外，在2022年第四季度，在癌症免疫療法學會年會上，我們發佈了針對14名患者的COBALT-RCC試驗的初步臨牀數據。
在 CTX130 的同時，我們正在推進 CTX131，這是一款靶向一籃子實體瘤中的 CD70 的下一代研究性同種異體 CAR T 候選產品。CTX131 加入了其他編輯，旨在增強 CAR T 效力並減少 CAR T 耗盡。2023 年第一季度，美國食品藥品管理局批准了 CTX131 的臨牀試驗。正在進行的 1/2 期臨牀試驗對 CTX131 進行研究，該試驗旨在評估 CTX131 對復發或難治性實體瘤成年患者的安全性和有效性。
其他候選人
我們的 CRISPR/Cas9 平臺使我們能夠通過將增量編輯整合到下一代產品中來持續創新。除了 CTX112 和 CTX131，我們還在推進其他幾款在研的 CAR T 候選產品。
再生醫學
再生醫學，或使用幹細胞修復或替代因疾病、損傷或年齡而喪失的組織或器官功能，有可能治療罕見和常見疾病。建立在我們的基礎上 活體外基因編輯專業知識，我們擴大了在這一領域的工作，重點是使用CRISPR/Cas9進行基因編輯的異體幹細胞衍生療法，以實現免疫逃避，
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改善細胞功能，引導細胞命運。我們在該領域的第一項重大工作是在糖尿病領域，我們與ViaCyte, Inc.（或ViaCyte）（於2022年第三季度被Vertex收購）正在推進一系列項目，作為發現、開發和商業化用於糖尿病治療的基因編輯幹細胞療法的戰略合作的一部分。我們相信，ViaCyte的幹細胞能力和我們的基因編輯能力相結合，有可能使β細胞替代候選產品成為可為患者帶來持久益處的候選產品，而無需同時進行免疫抑制。
我們有一個多階段的產品戰略，該戰略利用我們的CRISPR/Cas9平臺來推進多個候選產品，合併旨在增加收益的增量編輯。我們的初始候選產品 VCTX210 是一種用於治療 1 型糖尿病（T1D）的研究性、異體性、基因編輯、免疫迴避性幹細胞衍生候選產品，通過將我們的基因編輯技術應用於 ViaCyte 的專有幹細胞能力而開發。VCTX210 的基因編輯旨在促進免疫逃避和細胞健康。我們和 ViaCyte 正在一項正在進行的 1 期臨牀試驗中研究 VCTX210，該試驗旨在評估 VCTX210 在 T1D 患者中的安全性、耐受性和免疫逃避率，我們正處於該臨牀試驗的後續階段。我們的下一代候選產品 VCTX211 是一種用於治療 T1D 的研究性異體基因編輯幹細胞衍生候選產品，該候選產品包括旨在進一步增強細胞健康度的額外基因編輯。2022 年第四季度，加拿大衞生部批准了 VCTX211 的臨牀試驗申請。一項正在進行的 1/2 期臨牀試驗正在對 VCTX211 進行研究，該試驗旨在評估 VCTX211 對成年 T1D 患者的安全性、耐受性和有效性。
在Vivo
我們的 在活體中基因編輯策略側重於基因破壞和全基因校正——這是解決絕大多數最流行的嚴重單基因疾病所需的兩項技術。我們已經建立了一個領先的平臺 在活體中肝臟中的基因破壞，正在迅速推進廣泛的產品組合 在活體中針對罕見和常見疾病的臨牀試驗項目。在肝臟內部，我們正在研究符合基因破壞策略且具有廣為人知的遺傳聯繫的疾病，例如心血管疾病或心血管疾病。我們的首席調查員 在活體中CTX310 和 CTX320 項目分別靶向血管生成素相關蛋白 3 (ANGPTL3) 和脂蛋白 (a) (Lp (a))，是兩個經過驗證的心血管疾病靶標。我們認為，這種利用現有概念驗證的方法可以減少與提供基於CRISPR/Cas9的療法相關的挑戰 在活體中。除了肝臟，為了輸送到造血幹細胞、中樞神經系統和其他肝外組織，我們還在尋求其他遞送技術，包括腺相關病毒載體（AAV），以及納米顆粒技術的進一步發展。
CRISPR-X
儘管我們在目前的項目組合方面取得了重大進展，但我們認識到我們需要繼續創新，以釋放CRISPR基因編輯的全部潛力，並將變革性療法的潛力帶給更多的患者。2022 年，我們成立了一個名為 CRISPR-X 的新早期研究小組，專注於創新研究，開發下一代編輯模式。CRISPR-X 專注於無需同源定向修復或病毒輸送 DNA 即可實現全基因校正和插入的技術，例如全RNA基因校正、DNA的非病毒遞送和新的基因插入技術。
夥伴關係
鑑於CRISPR/Cas9有許多潛在的治療應用，我們已進行戰略合作，通過獲取特定技術和/或疾病領域的專業知識，擴大我們可以追求的適應症並加快項目的開發。我們保持着廣泛的合作伙伴關係，在特定疾病領域開發基於基因編輯的療法。
頂點。我們在2015年與Vertex簽訂了初步合作協議，該協議側重於TDT、SCD、囊性纖維化和選擇其他適應症。2017年12月，我們與Vertex簽訂了聯合開發和商業化協議，根據該協議，除其他外，我們正在共同開發用於TDT和SCD的exa-cel，並準備將其共同商業化。2021年4月，我們和Vertex修改並重申了我們現有的聯合開發和商業化協議，根據該協議，除其他外，我們將繼續與Vertex合作開發和準備將用於TDT和嚴重SCD的exa-cel商業化。此外，我們於2019年6月與Vertex簽訂了戰略合作和許可協議，用於開發和商業化治療杜興氏肌營養不良症和1型肌強直性營養不良症的產品。2023年3月，我們與Vertex簽訂了在糖尿病中使用我們的基因編輯技術的非獨家許可協議。
ViaCyte。我們於2018年9月與ViaCyte簽訂了一項研究與合作協議，以尋求用於治療糖尿病的基因編輯異體幹細胞療法的發現、開發和商業化。2021年7月，我們與ViaCyte或ViaCyte JDCA簽訂了聯合開發和商業化協議。在加入ViaCyte JDCA方面，我們與ViaCyte的現有研究合作協議根據其條款到期。在ViaCyte JDCA下，我們和ViaCyte正在共同開發候選產品和共享產品，並將將其商業化，用於治療全球1型糖尿病、2型糖尿病和胰島素依賴/需要胰島素的糖尿病或ViaCyte合作領域。除其他外，ViaCyte JDCA包括與合作和項目治理、協議下候選產品和共享產品的臨牀活動以及ViaCyte各方的持續研究有關的條款
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合作領域。除非雙方另有協議，否則一方產生的研究費用將完全由該方承擔。研究與合作協議中最初規定的截至共享產品首次商業銷售之日產生的計劃費用（如適用）將分配給我們 60％，分配給ViaCyte。在共享產品首次商業銷售後，此類計劃費用將由我們和ViaCyte平均分擔。共享產品收入將由我們和 ViaCyte 平均分配。2022 年第三季度，Vertex 宣佈已收購 ViaCyte 和 ViaCyte 合作領域的權利。2023 年 3 月，我們對 ViaCyte JDCA 進行了修正，根據該修正案，除其他外，我們調整了各方在該修正案下的某些權利和義務。
拜爾。我們在2019年第四季度與拜耳簽訂了期權協議，根據該協議，拜耳可以選擇在特定時間內共同開發和共同商業化我們為某些自身免疫性疾病、眼部疾病或甲型血友病疾病的診斷、治療或預防而開發的兩種產品，或者在某些情況下，獨家許可此類期權產品。
其他夥伴關係。我們已經簽訂了許多額外的合作和許可協議，以支持和補充我們的造血幹細胞、免疫腫瘤學、再生醫學和 在活體中項目和平臺，包括與Nkarta, Inc.達成的協議，共同開發和共同商業化兩種由捐贈者衍生的、經過基因編輯的CAR-NK細胞候選產品和一種結合NK和T細胞的候選產品；與Capsida Biotherapeutics, Inc.簽訂的開發協議 在活體中使用工程化的 AAV 載體提供的基因編輯療法，用於治療肌萎縮性側索硬化症和弗裏德賴希共濟失調；莫菲特癌症中心和羅斯威爾公園綜合癌症中心用於推進針對新靶標的自體 CAR T 項目；MaxCyte, Inc.活體外為我們的血紅蛋白病和免疫腫瘤學項目提供服務；CureVac AG 在優化 mRNA 結構和製造方面為某些 在活體中項目；以及 KSQ Therapeutics, Inc. 為我們的同種異體免疫腫瘤學項目提供知識產權。
冠狀病毒和市場狀況對我們業務的影響
我們一直在積極監測冠狀病毒疫情及其在全球的影響。我們認為，截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月中，我們的財務業績沒有受到冠狀病毒爆發的重大影響。我們認為，在這段時間內，我們的混合和遠程辦公安排對我們維持內部運營的能力的影響有限。此外，全球金融市場的混亂和衰退或市場調整，包括冠狀病毒疫情、美國和全球某些銀行和金融機構最近的倒閉、俄羅斯和烏克蘭之間持續的軍事衝突以及對俄羅斯實施的相關制裁，以及通貨膨脹等其他全球宏觀經濟因素，可能會降低我們獲得資本的能力，這可能會在未來對我們的業務和普通股的價值產生負面影響。
財務概覽
自 2013 年 10 月成立以來，我們已將所有資源投入到研發工作中，確定潛在候選產品，開展藥物發現和臨牀前開發活動，建立和保護我們的知識產權，組織和為公司配備人員，進行業務規劃，籌集資金，為這些業務提供一般和管理支持。迄今為止，我們主要通過私募優先股、普通股發行、可轉換貸款以及與戰略合作伙伴的合作協議為我們的運營提供資金。
儘管由於與Vertex合作相關的某些款項，我們在前幾年處於淨收入狀況，但我們有經常性虧損的歷史，預計在可預見的將來將繼續蒙受虧損。我們的淨虧損可能會在每個季度和每年之間大幅波動。我們預計，隨着我們繼續目前的研究計劃和開發活動；尋求確定更多的研究項目和其他候選產品；進行支持臨牀前研究的初步藥物申請併為我們的候選產品啟動臨牀試驗；為我們發現和開發的任何其他候選產品啟動臨牀前測試和臨牀試驗；為我們的候選產品尋求監管部門的批准；維護、捍衞、保護和擴大我們的知識產權；進一步開發我們的基因編輯平臺；僱用更多的研究、臨牀和科學人員；承擔與此類人員增長相關的設施成本；開發製造基礎設施和開展相關的監管驗證活動；以及承擔與上市公司運營相關的額外成本。
收入確認
迄今為止，我們尚未從產品銷售中獲得任何收入，預計在不久的將來也不會產生任何收入。截至2023年3月31日的三個月中，確認的收入為1億美元，這與我們在與Vertex和ViaCyte就糖尿病領域治療產品的研究、開發、製造和商業化達成協議而從Vertex收到的預付款有關。截至2022年3月31日的三個月確認的收入並不重要。有關我們的收入確認政策的更多信息，請參閲我們於2023年2月21日向美國證券交易委員會提交的截至2022年12月31日的10-K表年度報告中的附註2 “重要會計政策摘要”，以及本10-Q表季度報告中包含的未經審計的簡明合併財務報表附註的附註6。
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研究和開發費用
研發費用主要包括我們的研究活動產生的成本，包括我們的產品發現工作和候選產品的開發，其中包括：
我們的外部研發費用支持我們的各種臨牀前和臨牀項目，因此我們不會進一步細分外部研發費用。我們的內部研發費用包括工資和福利支出、設施支出以及為支持整體研發活動而產生的其他間接研發費用，因此不分配給特定的開發階段或治療領域。研究和開發費用在發生時記為支出。未來將收到的研究和開發產品或服務的不可退還的預付款被遞延並資本化。資本化金額在相關貨物的交付或服務完成時計為費用。目前，我們無法合理估計或知道完成我們可能確定和開發的任何候選產品的開發所必需工作的性質、時間或估計成本。這是由於開發此類候選產品存在許多風險和不確定性，包括以下方面的不確定性：
在任何候選產品的開發或我們可能成功開發的任何候選產品的後續商業化方面，這些變量的結果發生變化都可能顯著改變與開發該候選產品相關的成本、時間和可行性。
研發活動是我們商業模式的核心。我們預計，像我們這樣規模和發展階段的公司的研發成本將繼續增加，在可預見的將來，隨着我們當前開發計劃的進展、新項目的增加以及我們繼續準備監管文件，研發成本可能會增加。這些增長可能包括與實施和擴大臨牀試驗場所相關的成本以及當前和未來臨牀試驗的相關患者入組、監測、項目管理和製造費用。
一般和管理費用
一般和管理費用主要包括與員工相關的費用，包括行政、財務、會計、業務發展、人力資源和其他一般和行政職能人員的工資、福利和基於股權的薪酬。其他重大成本包括未包括在研發費用中的設施成本、與專利和公司事務有關的法律費用以及會計和諮詢服務費。
我們預計，像我們這樣規模和處於發展階段的公司，將繼續產生與研發相一致的一般和管理費用，將來可能會增加，以支持持續的研發活動以及我們候選產品的潛在商業化。此外，我們預計與報銷與我們的某些許可知識產權相關的第三方專利相關費用相關的持續費用。
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協作費用，淨額
合作費用淨額包括與我們與Vertex合作的exa-cel計劃相關的運營費用。根據A&R Vertex JDCA，我們可以選擇在截至2023年12月31日和2024年12月31日的年度推遲超過1.103億美元的exa-cel計劃指定成本部分。Vertex只能收回任何此類遞延款項，以抵消exa-cel計劃的未來盈利能力，該計劃根據A＆R Vertex JDCA每年確定。任何此類遞延金額的上限為每年規定的最高金額。
其他收入（支出），淨額
其他收入（支出），淨額主要由投資賺取的利息收入組成。
運營結果
截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月的比較（以千計）:
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截至3月31日的三個月 |
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一段到一段 |
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2023 |
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2022 |
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改變 |
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收入： |
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協作收入 |
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$ |
100,000 |
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$ |
178 |
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$ |
99,822 |
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補助金收入 |
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|
— |
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762 |
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(762 |
) |
總收入 |
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100,000 |
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940 |
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99,060 |
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運營費用： |
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研究和開發 |
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99,935 |
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118,245 |
|
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(18,310 |
) |
一般和行政 |
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22,360 |
|
|
|
28,021 |
|
|
|
(5,661 |
) |
協作費用，淨額 |
|
|
42,192 |
|
|
|
30,646 |
|
|
|
11,546 |
|
運營費用總額 |
|
|
164,487 |
|
|
|
176,912 |
|
|
|
(12,425 |
) |
運營損失 |
|
|
(64,487 |
) |
|
|
(175,972 |
) |
|
|
111,485 |
|
其他收入，淨額 |
|
|
12,742 |
|
|
|
363 |
|
|
|
12,379 |
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所得税前虧損 |
|
|
(51,745 |
) |
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|
(175,609 |
) |
|
|
123,864 |
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所得税優惠 |
|
|
(1,320 |
) |
|
|
(3,608 |
) |
|
|
2,288 |
|
淨虧損 |
|
$ |
(53,065 |
) |
|
$ |
(179,217 |
) |
|
$ |
126,152 |
|
協作收入
由於Vertex的預付款，截至2023年3月31日的三個月中，合作收入為1億美元。截至2022年3月31日的三個月的收入並不大。有關更多信息，請參閲本10-Q表季度報告中包含的未經審計的簡明合併財務報表附註的附註6。
研究和開發費用
截至2023年3月31日的三個月，研發費用為9,990萬美元，而截至2022年3月31日的三個月為1.182億美元。下表彙總了我們截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月的研發費用，以及這些項目的變化（以美元計）：
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截至3月31日的三個月 |
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|
一段到一段 |
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||||||
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2023 |
|
|
2022 |
|
|
改變 |
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|||
外部研發費用 |
|
$ |
34,493 |
|
|
$ |
45,476 |
|
|
$ |
(10,983 |
) |
與員工相關的費用 |
|
|
22,558 |
|
|
|
21,191 |
|
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1,367 |
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設施開支 |
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28,400 |
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|
|
30,780 |
|
|
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(2,380 |
) |
股票薪酬支出 |
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11,676 |
|
|
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14,589 |
|
|
|
(2,913 |
) |
其他開支 |
|
|
693 |
|
|
|
539 |
|
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154 |
|
分許可證和許可費 |
|
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2,115 |
|
|
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5,670 |
|
|
|
(3,555 |
) |
研發費用總額 |
|
$ |
99,935 |
|
|
$ |
118,245 |
|
|
$ |
(18,310 |
) |
減少約1,830萬美元的主要原因如下：
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一般和管理費用
截至2023年3月31日的三個月，一般和管理費用為2,240萬美元，而截至2022年3月31日的三個月中，一般和管理費用為2,800萬美元。一般和管理費用減少了560萬美元，主要是由於股票薪酬支出減少和知識產權成本降低。
協作費用，淨額
截至2023年3月31日的三個月，協作支出淨額為4,220萬美元，而截至2022年3月31日的三個月為3,060萬美元。增加約1150萬美元的主要原因是exa-cel計劃的製造和其他商業前成本增加。
其他收入，淨額
截至2023年3月31日的三個月，其他收入為1,270萬美元，而截至2022年3月31日的三個月的收入為40萬美元。增長的主要原因是截至2023年3月31日的三個月中現金、現金等價物和有價證券的利息收入。
流動性和資本資源
自成立以來，我們的運營主要產生虧損和累積負現金流。截至2023年3月31日，我們擁有18.895億美元的現金、現金等價物和有價證券，其中約250萬美元在美國境外持有，累計赤字為8.992億美元。我們預計，至少在未來幾年中，我們將繼續蒙受損失。我們預計，我們將繼續產生與我們這樣規模和發展階段的公司的研發相關成本一致的研發成本以及一般和管理費用，因此，我們將需要額外的資金來為我們的運營提供資金，我們可以通過公共或私募股權或債務融資、戰略合作或其他來源籌集這些資金。
2019 年 8 月，我們與傑富瑞集團簽訂了 2019 年 8 月的銷售協議，並於 2021 年 7 月提交了當前的 4.198 億美元招股説明書補充文件。截至2023年3月31日，我們根據目前的招股説明書補充文件共發行和出售了110萬股普通股，平均每股168.79美元，總收益為1.788億美元，扣除240萬美元的股票發行成本。
資金需求
我們的資本主要用途是研發活動、製造活動、薪酬和相關費用、實驗室和相關用品、法律和其他監管費用、專利申請、申請、辯護和知識產權維護成本以及一般管理費用，包括與上市公司運營相關的成本，我們預計將繼續如此。我們預計將繼續產生與我們這樣規模和處於發展階段的公司研發相關的成本相一致的運營費用，未來運營費用可能會增加，以支持我們候選產品的持續研發活動和潛在的商業化。
由於我們的大多數項目仍處於開發的初期階段，而且這些努力的結果尚不確定，因此我們無法估計成功完成任何當前或未來候選產品的開發、製造和商業化所需的實際金額，也無法估算我們是否或何時可能實現盈利。在我們能夠創造可觀的產品收入（如果有的話）之前，我們希望通過股權融資、債務融資和與合作協議相關的款項相結合來為我們的現金需求提供資金。我們打算考慮在市場條件有利時通過出售股票或債務證券籌集額外資金的機會。但是，我們的普通股和其他生物製藥公司的交易價格波動很大。因此，我們可能面臨通過出售普通股籌集資金的困難，或者此類出售的條件可能不利。此外，經濟衰退、蕭條或其他持續的不利市場事件，包括冠狀病毒的持續傳播或美國和全球某些銀行和金融機構最近倒閉所導致的衰退、蕭條或其他持續的不利市場事件，可能會對我們的業務和普通股的價值產生重大和不利影響。如果我們通過未來出售股權或債務證券籌集額外資金，則股東的所有權利益將被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他對現有股東權利產生不利影響的優惠。如果我們將來通過合作安排籌集更多資金，我們可能不得不放棄對我們的技術、未來收入來源或候選產品的寶貴權利，或者以可能對我們不利的條款授予許可證。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資籌集額外資金，我們可能會
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要求推遲、限制、減少或終止我們的產品開發或未來的商業化工作，或者授予開發和銷售我們本來希望自己開發和銷售的候選產品的權利。
外表
根據我們的研發計劃以及與項目進展相關的時間預期，我們預計現有現金將使我們能夠為未來至少24個月的運營支出和資本支出提供資金，而不會使我們在與Vertex合作下可能獲得的任何額外收益以及我們可能完成的任何其他融資交易生效。我們的估算基於可能被證明是錯誤的假設，我們可以比預期的更快地使用我們的資本資源。鑑於我們需要額外的資金來支持我們項目的長期臨牀開發，我們打算在市場條件對我們有利時考慮額外的融資機會。
我們創造收入和實現盈利的能力在很大程度上取決於我們在許多領域的成功，包括：開發我們的交付技術和基因編輯技術平臺；選擇合適的候選產品進行開發；完成選定候選產品的研究、臨牀前和臨牀開發；獲得我們完成臨牀試驗的候選產品的監管批准和上市許可；為候選產品開發可持續和可擴展的製造流程；啟動和將我們獲得監管部門批准和上市許可的候選產品商業化，無論是直接還是與合作者或分銷商合作；如果獲得批准，讓我們的候選產品獲得市場認可；解決任何競爭性的技術和市場發展；就我們可能達成的任何合作、許可或其他安排中的優惠條款進行談判；與我們的合作者和許可方保持良好的關係；維護、捍衞、保護和擴大我們的知識產權，包括專利, 商業祕密和專門知識; 以及吸引, 僱用和留住合格的人員.
現金流
下表提供了有關我們在以下每個時期的現金流的信息（以千計）：
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截至3月31日的三個月 |
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一段到一段 |
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2023 |
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2022 |
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改變 |
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由（用於）經營活動提供的淨現金 |
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$ |
8,799 |
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$ |
(135,239 |
) |
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$ |
144,038 |
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由（用於）投資活動提供的淨現金 |
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117,829 |
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(114,515 |
) |
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232,344 |
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融資活動提供的淨現金 |
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5,404 |
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10,649 |
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(5,245 |
) |
匯率變動對現金的影響 |
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32 |
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(27 |
) |
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59 |
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現金淨增加（減少） |
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$ |
132,064 |
|
|
$ |
(239,132 |
) |
|
$ |
371,196 |
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經營活動
截至2023年3月31日的三個月，經營活動提供的淨現金為880萬美元，而截至2022年3月31日的三個月中，用於經營活動的現金為1.352億美元。從用於經營活動的現金狀況增加到運營活動提供的現金頭寸1.44億美元，這主要是由我們的淨虧損減少1.262億美元，從截至2022年3月31日的三個月的淨虧損1.792億美元減少到截至2023年3月31日的三個月的淨虧損5,310萬美元，這得益於與Vertex在2023年第一季度預付款相關的確認收入。此外，非現金支出減少了1,290萬美元，主要與股票薪酬支出以及有價證券溢價和折扣攤銷的減少有關，而運營資產和負債的淨變動增加了3,080萬美元。
投資活動
截至2023年3月31日的三個月，投資活動提供的淨現金為1.178億美元，而截至2022年3月31日的三個月中，用於投資活動的淨現金為1.145億美元。從用於投資活動的淨現金向投資活動提供的淨現金的變化主要包括有價證券到期日的增加，以及有價證券和財產與設備的購買減少。
融資活動
截至2023年3月31日的三個月，融資活動提供的淨現金為540萬美元，而截至2022年3月31日的三個月為1,060萬美元。截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月，融資活動提供的淨現金包括期權行使收益，扣除發行成本。
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關鍵會計政策與重要判斷和估計
對我們財務狀況和經營業績的討論和分析以我們的財務報表為基礎，該報表是我們根據美國公認會計原則編制的。我們認為，一些會計政策對於瞭解我們的歷史和未來業績非常重要。我們之所以稱這些政策至關重要，是因為這些特定領域通常要求我們對估算時不確定的問題做出判斷和估計，而本來可以使用不同的估計，這本來也是合理的。我們會持續評估我們的估計和判斷，包括下文更詳細描述的估算和判斷。我們的估算基於歷史經驗和其他特定市場或其他相關假設，我們認為這些假設在當時情況下是合理的，其結果構成了判斷資產和負債賬面價值的基礎，而這些假設從其他來源看不出來。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計值不同。
我們認為，我們最關鍵的會計政策是與收入確認和股權薪酬相關的政策，我們在2023年2月21日向美國證券交易委員會提交的截至2022年12月31日的10-K表年度報告中討論的會計政策沒有變化。
最近的會計公告
有關最近會計聲明的討論，請參閲本10-Q表季度報告中包含的未經審計的簡明合併財務報表附註的附註1。
第 3 項。定性和定量ve 關於市場風險的披露
利率敏感度
我們面臨與利率變化相關的市場風險。截至2023年3月31日，我們擁有18.895億美元的現金、現金等價物和有價證券，主要投資於投資於美國政府機構證券的美國國債和政府機構證券、公司債券、商業票據和貨幣市場賬户。由於這些工具的保守性質，我們認為我們不會面臨嚴重的利率風險。如果利率上升或下降1％，我們投資組合的公允價值將增加或減少微不足道。
外幣匯率風險
由於我們的國外業務，我們面臨外幣匯率（主要是瑞士法郎和英鎊）兑美元匯率變動的影響。當前的風險敞口主要來自現金、應付賬款和公司間應收賬款和應付賬款。外匯匯率的變化會影響我們的合併運營報表，扭曲各期之間的比較。迄今為止，外幣交易的損益對我們的財務報表並不重要，我們也沒有進行任何外幣套期保值交易。
通脹
通貨膨脹通常通過增加我們的勞動力成本、臨牀試驗和製造成本來影響我們。在截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月中，我們認為通貨膨脹不會對我們的業務、財務狀況或經營業績產生重大影響。
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第 4 項控件 和程序。
管理層對我們的披露控制和程序的評估
我們維持披露控制和程序，旨在確保我們在根據1934年證券交易法提交或提交的報告中要求披露的信息（1）在美國證券交易委員會規則和表格規定的期限內記錄、處理、彙總和報告；（2）積累並傳達給我們的管理層，包括我們的首席執行官和首席財務官，以便及時就所需的披露做出決定。
截至2023年3月31日，我們的管理層在首席執行官和首席財務官的參與下，評估了我們的披露控制和程序（定義見1934年《證券交易法》第13a-15（e）條和第15d-15（e）條）的有效性。我們的管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和運作多麼良好，都只能為實現其目標提供合理的保證，管理層在評估可能的控制和程序的成本效益關係時必須運用其判斷。我們的首席執行官和首席財務官根據上述評估得出結論，截至2023年3月31日，我們的披露控制和程序在合理的保證水平上是有效的。
財務報告內部控制的變化
在截至2023年3月31日的季度中，我們對財務報告的內部控制沒有發生任何變化，該術語的定義見根據1934年《證券交易法》頒佈的第13a-15（f）條和第15（d）-15（f）條，這些變化對我們的財務報告的內部控制產生了重大影響或有理由可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響。
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第二部分——其他 信息
第 1 項。法律 訴訟程序。
在正常業務過程中，我們不時參與與我們的知識產權（包括某些許可知識產權）、商業安排和其他事項有關的訴訟、調查、訴訟和訴訟威脅。此類訴訟可包括準訴訟, 各方之間在美國專利商標局和歐洲專利局提起的涉及我們的知識產權（包括某些許可知識產權）的行政訴訟。在我們的管理層看來，目前沒有任何針對我們的索賠或訴訟可能對我們的業務產生重大不利影響。
關於先前在 “第3項” 中披露的法律訴訟程序，沒有實質性進展。我們截至2022年12月31日財年的10-K表年度報告中的 “法律訴訟” 2023 年 2 月 21 日向美國證券交易委員會提交。
第 1A 項。 風險因素。
我們正在更新和補充先前在2023年2月21日向美國證券交易委員會提交的截至2022年12月31日的10-K表年度報告第1A項中披露的風險因素，以增加以下新的風險因素：
銀行系統和金融市場的狀況，包括銀行和金融機構的倒閉，可能會對我們的運營和財務業績產生不利影響。
涉及流動性有限、違約、不履約或其他不利事態發展的實際事件，影響金融機構、交易對手或整個金融服務行業的其他公司，或者對此類事件或其他類似風險的擔憂或傳聞，過去和將來都可能導致整個市場的流動性問題。例如，在兩家銀行無法繼續運營之後，聯邦存款保險公司於2023年3月10日和3月12日接管了控制權並分別被任命為硅谷銀行（SVB）以及Signature Bank和Silvergate Capital Corp.（或稱Silvergate Capital Corp.）的接管人。從那時起，更多的金融機構也經歷了類似的倒閉並被置於破產管理之中。將來，其他銀行可能會面臨類似的困難。這些事件暴露了銀行業的脆弱性，包括法律的不確定性、顯著的波動性和傳染風險，並導致區域銀行股的市場價格暴跌。
截至本10-Q表季度報告發布之日，我們對SVB、Signature Bank、Silvergate Capital和其他陷入財務困境的銀行的風險敞口微不足道；但是，我們目前無法預測這些不斷變化的環境影響的程度或性質。例如，如果其他銀行和金融機構將來因影響銀行系統和金融市場的財務狀況而進入破產管理階段或破產，那麼我們獲得現有現金、現金等價物和投資的能力可能會受到威脅。儘管目前無法預測銀行業的高度市場波動和不穩定性可能對經濟活動，特別是我們的業務產生多大影響，但其他銀行和金融機構的倒閉以及政府、企業和其他組織為應對這些事件而採取的措施可能會對我們的業務、財務狀況和經營業績產生不利影響。
此前在我們截至2022年12月31日的10-K表年度報告第一部分第1A項（風險因素）中披露的風險因素沒有其他重大變化。請參閲年度報告第一部分第1A項的完整內容，瞭解我們面臨的其他風險和不確定性，這些風險和不確定性可能對我們的業務前景、財務狀況和經營業績產生重大不利影響。除了我們在10-K表年度報告中描述的風險外，您還應仔細考慮本10-Q表格中列出的其他信息以及我們向美國證券交易委員會提交的其他文件中的信息，因為它們可能會對我們的業務、財務狀況或未來的經營業績產生重大影響。
第 2 項。取消註冊ed 股權證券的銷售和所得款項的使用。
沒有。
第 3 項。默認值 U在高級證券上。
不適用。
第 4 項我的 S安全披露。
不適用。
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第 5 項其他我信息。
沒有。
第 6 項。E展覽
作為本10-Q表季度報告的一部分提交的證物列於下面的附錄索引。
展覽 數字 |
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文件描述 |
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10.1 |
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CRISPR Therapeutics, Inc. 與拉朱·普拉薩德博士簽訂的日期為2023年3月14日的僱傭協議（參照公司於2023年3月14日提交的8-K表最新報告附錄10.1納入此處）。 |
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10.2^ |
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Vertex Pharmicals Incorporated 與 CRISPR Therapeutics AG 簽訂的日期為 2023 年 3 月 23 日的非排他性許可協議（參照公司於 2023 年 3 月 27 日提交的 8-K 表最新報告附錄 10.1 納入此處）. |
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31.1* |
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根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條對首席執行官進行認證 |
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31.2* |
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根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條對首席財務官進行認證 |
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32.1*+ |
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根據根據 2002 年《薩班斯-奧克斯利法案》第 906 條通過的《美國法典》第 18 條第 1350 條進行認證 |
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101.INS* |
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內聯 XBRL 實例文檔 — 實例文檔未出現在交互式數據文件中，因為其 XBRL 標籤嵌入在內聯 XBRL 文檔中。 |
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101.SCH* |
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內聯 XBRL 分類擴展架構文檔 |
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101.CAL* |
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內聯 XBRL 分類擴展計算鏈接庫文檔 |
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101.DEF* |
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內聯 XBRL 分類法擴展定義鏈接庫文檔 |
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101.LAB* |
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內聯 XBRL 分類法擴展標籤 Linkbase 文檔 |
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101.PRE* |
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內聯 XBRL 分類擴展演示鏈接庫文檔 |
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104* |
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封面頁交互式數據文件（格式為內聯 XBRL，附錄 101 中包含適用的分類擴展信息） |
* 隨函提交。
本附錄的某些部分被省略了，因為它們不是實質性的，而且註冊人習慣上將這些信息視為私人或機密信息。
^ 根據第 S-K 法規第 601 項，這些協議的某些附錄和附表已被省略。註冊人將根據要求向證券交易委員會提供任何證物和時間表的副本。
+ 本10-Q表季度報告所附作為附錄32.1的認證不被視為已向美國證券交易委員會提交，也不得以提及方式納入CRISPR Therapeutics AG根據經修訂的1933年《證券法》或經修訂的1934年《證券交易法》提交的任何文件，無論該申報中包含任何一般公司措辭。
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簽名URES
根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使經正式授權的下列簽署人代表其簽署本報告。
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CRISPR 治療股份公司 |
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日期：2023 年 5 月 8 日 |
來自： |
/s/ Samarth Kulkarni |
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Samarth Kulkarni |
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首席執行官 |
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（首席執行官） |
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日期：2023 年 5 月 8 日 |
來自： |
//Raju Prasad |
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拉朱·普拉薩德 |
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首席財務官 |
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（首席財務官） |
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