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Allogene Therapeutics公佈2023年第一季度財務業績和業務最新情況

•業界首項針對復發/難治性大 B 細胞淋巴瘤的潛在關鍵性 2 期異體 CAR T 試驗 ALPHA2 的註冊工作正在進行中

•已啟動 2 期 EXPAND 試驗，以支持 ALLO-647 獲得 ALLO-501A 淋巴消耗劑的許可

•宣佈美國臨牀腫瘤學會（ASCO）年會發布ALLO-501/501A試驗的1期數據

•在美國癌症研究協會 (AACR) 年會上公佈了腎細胞癌 ALLO-316 的中期 1 期數據

◦數據為實體瘤中的同種異體 CAR T 提供了概念驗證

◦10 名患者中有三名在單次輸注 ALLO-316 後取得了部分緩解；患者此前曾在包括免疫檢查點抑制劑和 VEGF 靶向療法的標準療法上取得進展

•任命細胞療法先驅蒂莫西·摩爾為首席技術官

•截至2023年第一季度有5.14億美元的現金、現金等價物和投資；Cash Runway預計到2025年第二季度

•電話會議和網絡直播定於太平洋時間今天下午 2:00 /美國東部時間下午 5:00 舉行

加利福尼亞州南舊金山，2023年5月3日——開創癌症同種異體CAR T（AlloCar T™）產品的臨牀階段生物技術公司Allogene Therapeutics, Inc.（納斯達克股票代碼：ALLO）今天提供了截至2023年3月31日的季度公司最新情況並公佈了財務業績。

Allogene總裁、首席執行官兼聯合創始人David Change表示：“我們第一季度的進展繼續使Allogene成為開發同種異體CAR T候選產品的領導者。”“我們在多個臨牀項目上的成功、吸引頂尖人才的能力以及應對嚴峻外部市場環境的財務管理為向患者提供新一代CAR T產品鋪平了道路。”

ALLO-501A：反 CD19 Allocar T 計劃

公司繼續招收患者參加業內首項針對 ALLO-501A 的潛在關鍵性 2 期異體 CAR T 臨牀試驗。單臂 ALPHA2 試驗正在招收復發/難治性 (R/R) 大 B 細胞淋巴瘤 (LBCL) 患者，並在淋巴細胞消耗後使用單劑量 ALLO-501A（1.2 億 CAR+ 細胞）與 FCA90（氟達拉濱，30 mg/m2；環磷酰胺 300 mg/m2；以及 ALLO-647 30 mg，每天 3 天）。該試驗將招收大約100名先前接受過至少兩線治療且之前未接受過抗CD19治療的患者。主要終點是總體響應率 (ORR)，關鍵的次要終端是響應持續時間 (DoR)。研究人員可自行決定患者作為門診患者接受治療。該公司預計將在2024年上半年完成註冊。

在第一季度，該公司啟動了EXPAND試驗，以支持 ALLO-647 的許可。該公司正在開發一種抗CD52單克隆抗體 ALLO-647，允許在我們的產品組合中使用標準的低劑量FC（氟達拉濱，30 mg/m2 和環磷酰胺 300 mg/m2，每天 300 mg/m2）淋巴消耗療法。這種專有方案旨在防止過早排斥反應，從而實現 AlloCar T 細胞的擴增和持久性，並支持改善候選產品的臨牀表現。在 EXPAND 試驗中，大約 70 名 R/R LBCL 患者在接受單劑量 1.2 億細胞劑量的 ALLO-501A 之前，將被隨機分配為 FCA90（包括 90 毫克的 ALLO-647）淋巴消耗，而不是單獨使用 FC。該研究旨在證明以無進展存活率 (PFS) 衡量的 FCA90 優於 FC 的優勢。

本季度結束後，該公司宣佈，在R/R LBCL中ALLO-501/501A的1期ΑHA/ALPHA2試驗的彙總數據將在2023年6月2日至6日在伊利諾伊州芝加哥舉行的美國臨牀腫瘤學會（ASCO）年會上公佈。

ALLO-316：Anti-CD70 Allocar T 計劃

在4月的美國癌症研究協會（AACR）年會上，該公司公佈了該公司首個 Allocar T 實體瘤候選產品 ALLO-316 的 TRAVERSE 1 期試驗的中期數據。

正在進行的劑量遞增研究正在招收在包括免疫檢查點抑制劑和血管內皮生長因子靶向療法在內的標準療法上取得進展的晚期或轉移性腎細胞癌（RCC）患者。來自該試驗的新數據表明，同種異體CAR T產品有可能治療表達RCC的CD70。在這項試驗中，ALLO-316 顯示出早期抗腫瘤活性，隨着時間的推移，反應會加深。迄今為止報告的數據主要來自 DL1 和 DL2 羣組。

抗腫瘤活性主要在確診為表達CD70（N=10）的腫瘤患者中觀察到。在可評估療效的18名患者中，疾病控制率（DCR）為89％。在已知腫瘤表達CD70的10名患者中，疾病控制率為100％，其中包括三名獲得部分緩解的患者（兩名已確認，一名未確認）。最長的迴應持續到第八個月。在CD70表達水平較高的患者中，腫瘤萎縮率呈現出更大的趨勢。

在可進行安全性評估（N=19）的患者中，ALLO-316 表現出的不良事件特徵與自體 CAR T 療法基本一致。3級自身免疫性肝炎的一種劑量限制毒性發生在第二劑量水平。細胞因子釋放綜合徵 (CRS) 除了一個 3 級以外，其他都是低度的。神經毒性現在的定義更為寬泛，通常是低度且可逆的，大多數事件是疲勞或頭痛。沒有免疫效應細胞相關神經毒性綜合徵 (ICANS) 病例。八名患者出現感染，其中四名為3級以上，包括一名因Covid-19感染而被認為與研究治療無關的5級呼吸衰竭。在三名患者（16%）中觀察到3級以上的長期血細胞減少。沒有移植物抗宿主病（gvHD）病例。

Dagger™ 技術是 ALLO-316 的一個特徵，旨在抵抗宿主免疫細胞對 AlloCar T 細胞的排斥，從而支持擴張並延長持續時間，在此期間 AlloCar T 細胞可以靶向和摧毀癌細胞。TRAVERSE 試驗的初步轉化數據表明，儘管測試的細胞劑量相對較低，但 CD70 陽性、同種反應性宿主 T 細胞受到抑制，ALLO-316 的峯值擴張顯著。該公司計劃部署Dagger技術，以潛在地增強下一代AlloCar T產品的持久性和活性，包括針對其他血液學和實體瘤的產品。

該公司已部署了一項新的研究性體外伴隨診斷（IVD）測定，旨在前瞻性評估CD70的表達水平，以增強患者的選擇。TRAVERSE試驗的劑量升級預計將於2023年完成。

ALLO-715：反 bcma Allocar T 計劃

在本季度，《自然醫學》上發表了 ALLO-715 治療復發/難治多發性骨髓瘤 (MM) 的 1 期通用試驗的數據。UNIVERSAL是第一款在多發性硬化症中證明概念驗證的異體抗BCMA CAR T，其反應率與已批准的自體 CAR T 療法相似。該公司正在評估其BCMA候選產品的製造流程改進情況，以實現最佳性能。

4月，宣佈蒂莫西·摩爾被任命為執行副總裁兼首席技術官。摩爾先生是行業先驅，負責全球開發兩種商業上最成功的自體 CAR T 製造工藝，這一任命加強了公司對率先將 AlloCar T 產品推向市場的重視。

第一季度財務業績

•2023年第一季度的研發支出為8,020萬美元，其中包括920萬美元的非現金股票薪酬支出。

•2023年第一季度的一般和管理費用為1,890萬美元，其中包括960萬美元的非現金股票薪酬支出。

•2023年第一季度的淨虧損為9,870萬美元，合每股虧損0.68美元，其中包括1,880萬美元的非現金股票薪酬支出。

•截至2023年3月31日，該公司擁有5.14億美元的現金、現金等價物和投資。

2023 年財務指導

•公司現在預計，到2023年，現金、現金等價物和投資將減少約2.3億美元。根據目前的預期，該公司預計其現金流將足以為2025年第二季度的運營提供資金。GAAP運營費用預計約為3.4億美元，其中包括估計的約8000萬美元的非現金股票薪酬支出。這些估計不包括潛在業務發展活動的任何影響。

電話會議和網絡直播詳情

Allogene將於太平洋時間今天下午 2:00 /美國東部時間下午 5:00 主持電話會議和網絡直播，討論財務業績並提供業務最新情況。如果您想在電話會議上提問，請使用

此鏈接用於註冊。註冊電話會議後，您將收到一個用於訪問電話會議的個人 PIN，該個人密碼將表明您是參與者並允許您選擇提問。僅限收聽的網絡直播將在公司網站www.allogene.com的 “新聞和活動” 欄目的 “投資者” 選項卡下播出。在音頻網絡直播之後，將在公司網站上提供約30天的重播。

關於異基因療法

Allogene Therapeutics總部位於南舊金山，是一家處於臨牀階段的生物技術公司，率先開發了治療癌症的異基因嵌合抗原受體T細胞（AlloCar T™）產品。在具有豐富細胞治療經驗的管理團隊的領導下，Allogene正在開發一系列 “現成的” CAR T候選產品，目標是為更多患者提供隨時可用、更可靠和更大規模的細胞療法。欲瞭解更多信息，請訪問 www.allogene.com 然後在 Twitter 和 LinkedIn 上關注 @AllogeneTx。

關於前瞻性陳述的警示説明

本新聞稿包含針對1995年《私人證券訴訟改革法》安全港條款的前瞻性陳述。在某些情況下，新聞稿可能會使用 “預測”、“項目”、“相信”、“潛力”、“提議”、“繼續”、“估計”、“預期”、“預期”、“計劃”、“打算”、“可能”、“可能”、“將”、“應該” 或其他表達未來事件或結果不確定性的詞語來識別這些前瞻性陳述。前瞻性陳述包括關於意圖、信念、預測、展望、分析或當前預期的陳述，內容包括：ALPHA2 是一項潛在的關鍵試驗；預計入組人數和相關時間表；完成劑量遞增的預期時機；基於新興數據，異體 CAR T 產品治療 CD70 express RCC 的潛力；研究設計；推進 ALPHA2 和 TRAVERSE 試驗的時機和能力；臨牀結果，隨着患者數據的增加，臨牀結果可能會發生重大變化變得可用；;通過改進製造流程實現最佳臨牀性能的能力；我們的Dagger技術的設計和潛在優勢，包括其抵抗宿主免疫細胞排斥AlloCar T細胞的能力及其預期益處，以及我們部署Dagger技術的計劃；我們的候選產品獲得批准的可能性；AlloCar T產品的潛在優勢和2023年財務指導。各種因素可能導致Allogene的預期與實際結果存在重大差異，包括與以下內容相關的風險和不確定性：我們的候選產品基於新技術，這使得很難預測候選產品開發和獲得監管部門批准的時間和成本；Servier根據我們的獨家許可和合作協議停止參與所有CD19產品的開發以及我們與Servier的爭議可能會產生不利後果；我們的第一階段數據的有限性來自我們的臨牀試驗，以及此類數據在未來任何臨牀試驗中可能得到驗證或不可能在多大程度上得到驗證；我們維護候選產品持續開發所必需的知識產權的能力，包括根據我們的許可協議；我們的候選產品可能造成不良副作用或具有其他可能阻礙其臨牀開發、阻礙其監管批准或限制其商業潛力的特性；COVID-19 對我們的業務（包括臨牀前研究）產生不利影響的程度研究和臨牀試驗；美國食品藥品監督管理局在多大程度上不同意我們的臨牀或監管計劃或臨牀結果的進口，這可能會導致我們的臨牀試驗延遲或需要額外的臨牀試驗；我們在招收患者參加臨牀試驗時可能會遇到困難；我們可能無法在臨牀試驗中證明候選產品的安全性和有效性，這可能會阻礙或延遲監管部門的批准和商業化；製造或優化方面的挑戰候選產品的生產；以及我們獲得額外融資以開發產品和實施運營計劃的能力。Allogene向美國證券交易委員會提交的文件中更詳細地討論了這些風險和其他風險，包括但不限於其截至2022年12月31日止年度的10-K表年度報告中的風險因素，以及今天向美國證券交易委員會提交的截至2023年3月31日的季度10-Q表季度報告。本新聞稿中的任何前瞻性陳述僅代表截至本新聞稿發佈之日。在本新聞稿發佈之日之後，Allogene沒有義務更新前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。

對於比較自體 CAR T 數據的陳述，應謹慎行事。臨牀試驗設計、患者羣體、已發佈的數據、隨訪時間和候選產品本身存在差異，自體產品的臨牀試驗結果可能對我們現有或未來的結果沒有解釋價值。

AlloCar T™ 和 Dagger™ 是 Allogene Therapeutics, Inc. 的

Allogene 的 AlloCar T™ 程序使用 Cellectis 技術。ALLO-501 和 ALLO-501A 是反 CD19 產品，根據 Cellectis 向 Servier 授予的獨家許可，根據 Servier 和 Allogene 達成的合作協議共同開發。Servier 授予 Allogene 在美國 ALLO-501 和 ALLO-501A 的專有權。反 bcma 和 anti-CD70 Allocar T 程序由 Allogene 獨家許可，Allogene 擁有這些 Allocar T 程序的全球開發和商業權。

ALLOGENE THERAPEUTICS

（未經審計；以千計，股票和每股數據除外）

運營聲明


	截至3月31日的三個月
	2023		2022
協作收入-關聯方	$	52	$	61
運營費用：
研究和開發	$	80,238	$	60,156
一般和行政	18,884		19,897
運營費用總額	99,122		80,053
運營損失	(99,070)		(79,992)
其他收入（支出），淨額：
利息和其他收入，淨額	2,059		492
其他開支	(1,693)		(350)
其他收入（支出）總額，淨額	366		142
淨虧損	(98,704)		(79,850)
基本和攤薄後的每股淨虧損	$	(0.68)	$	(0.56)
用於計算基本和攤薄後每股淨虧損的加權平均股數	144,563,829		141,356,306

所選資產負債表數據


	截至2023年3月31日		截至2022年12月31日
現金、現金等價物和投資	$	514,012	$	576,471
總資產	746,871		817,079
負債總額	154,609		151,209
股東權益總額	592,262		665,870

allogene Media/投資者聯繫人：

克里斯汀·卡夏諾

Christine.Cassiano@allogene.com