附錄 99.1
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X4 Pharmicals公佈2023年第一季度財務報告
業績並提供公司最新消息

公司將於5月16日舉辦網絡研討會活動,展示來自4WHIM 3期試驗的新臨牀數據;隨後將在2023年5月21日進行口頭陳述
臨牀免疫學會(CIS)年會

美國新藥上市申請 WHIM 綜合徵的 mavorixafor 有望在 2023 年下半年初提交

介紹正在進行的慢性中性粒細胞減少症2期試驗的數據,並明確説明
預計監管路徑將在2023年第二季度/第三季度出現

電話會議將於美國東部時間今天上午 8:30 舉行

波士頓——2023年5月4日——X4 Pharmicals Inc.(納斯達克股票代碼:XFOR)是發現和開發使免疫系統罕見疾病患者受益的新型小分子療法的領導者,今天公佈了截至2023年3月31日的第一季度財務業績,並重點介紹了即將到來的關鍵預期里程碑。

X4 Pharmicals總裁兼首席執行官Paula Ragan博士表示:“對於X4來説,這是一個激動人心的時刻,因為我們期待在2023年餘下的時間裏實現幾個預期的重大里程碑。“正如我們最近宣佈的那樣,我們將在即將舉行的臨牀免疫學會年會上公佈有關次要終點的更多數據,包括感染負擔以及其他結果指標的結果,這些結果來自mavorixafor針對被診斷為WHIM綜合徵的患者的3期試驗;5月16日公司與臨牀專家的網絡研討會之後,將在5月21日的會議上進行口頭數據演示。此外,我們仍然預計將在今年下半年初提交第一份針對mavorixafor的美國新藥申請。我們還繼續推進mavorixafor在某些慢性中性粒細胞減少性疾病患者中的2期臨牀試驗,並預計將在今年第二或第三季度提供臨牀和監管路徑的最新信息。”

近期和主要預期即將到來的里程碑

第三階段4WHIM試驗的其他數據將在即將舉行的獨聯體會議上公佈:
•2022年底,該公司宣佈,與絕對中性粒細胞和絕對淋巴細胞計數相比,mavorixafor在每天一次評估WHIM(疣、低丙種球蛋白血癥、感染和myelokathexis)綜合徵患者中口服馬沃裏沙福的3期臨牀試驗已達到其主要終點和第一個關鍵次要終點,mavorixafor在絕對中性粒細胞和絕對淋巴細胞計數均超過閾值水平的更長時間安慰劑並在試驗中表現出良好的耐受性。
•隨後,X4 宣佈其最近提交的摘要,標題為 “用於治療 WHIM 患者的口服 CXCR4 拮抗劑 Mavorixafor 的 3 期試驗結果”


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Syndrome” 獲準在2023年5月18日至21日在密蘇裏州聖路易斯舉行的臨牀免疫學會(CIS)年會上進行口頭演講。
◦佈雷西亞大學(意大利)兒科教授、4WHIM臨牀試驗研究員拉斐爾·巴多拉託博士將於美國中部時間5月21日星期日上午 11:30 出席。儘管只有會議與會者才能實時觀看會議,但X4將在演示的同時在其網站上發佈幻燈片。

X4 將於 5 月 16 日舉辦網絡研討會,重點介紹來自 3 期 4WHIM 臨牀試驗的感染數據:
•在預計公認的CIS摘要公佈之後,該公司將在美國東部時間2023年5月16日星期二下午 4:00 舉辦一次虛擬活動,介紹和討論來自4WHIM 3期臨牀試驗的新數據。
•活動期間將公佈的新數據將側重於其他次要終點,包括mavorixafor對感染率、嚴重程度和持續時間的影響,以及其他結果指標,這些指標是在52周的試用期內測得的。活動註冊可以在這裏完成。
•該活動將包括來自幾位WHIM患者的評論,以及來自管理WHIM綜合徵和/或某些慢性中性粒細胞減少性疾病患者的多元化全球臨牀專家小組的評論。這些專家包括:
i.Charlotte Cunningham-Rundles,醫學博士,西奈山伊坎醫學院稜鏡免疫學研究所醫學系和兒科系大衞·S·戈特斯曼教授;
ii.Jean Donadieu,醫學博士,特魯索醫院血清腫瘤科兒科醫生,法國組織細胞增多症登記處協調員,法國組織細胞增多症參考中心兒科分會協調員;
iii.Peter E. Newburger,醫學博士,《兒科血液與癌症》編輯,麻省大學陳醫學院兒科和分子、細胞和癌症生物學教授;
iv.akiko Shimamura,醫學博士,哈佛醫學院兒科教授兼波士頓兒童醫院骨髓衰竭和骨髓增生異常綜合徵項目主任;以及
v.Teresa K. Tarrant,醫學博士,FAAAAI,杜克大學醫學院醫學副教授,DUHS 臨牀免疫學實驗室主任,風濕病學和免疫學轉化研究副主任。

•在5月16日的活動中,該公司還預計將提供其美國監管活動的最新情況,以支持其在美國提交用於治療WHIM綜合徵的mavorixafor的新藥申請,該申請預計將在2023年下半年初提交。

推進 Mavorixafor 在慢性中性粒細胞減少性疾病中的應用:
•2022 年 9 月,X4 公佈了一項來自 1b 期臨牀試驗的陽性數據,表明單一療法或與注射粒細胞集落刺激因子 (G-CSF) 同時給藥的特發性、週期性或先天性慢性中性粒細胞減少症患者,一劑口服 mavorixafor 能夠增加和正常化絕對中性粒細胞計數 (ANC)。
•1b期試驗已擴展為2期臨牀試驗,旨在評估口服mavorixafor在更多患有特發性、週期性或先天性慢性中性粒細胞減少症的人羣中的長期耐久性、安全性和耐受性。
•參與者目前正在註冊這項2期試驗,X4預計將在2023年第二或第三季度公佈臨牀數據,明確mavorixafor治療這些慢性中性粒細胞減少性疾病的3期臨牀計劃的範圍和時間。


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•X4今天還宣佈,其題為 “慢性中性粒細胞減少症患者嚴重感染事件發生率——來自美國患者的真實世界數據分析” 的摘要已獲準於美國中部時間2023年5月20日星期六下午 1:30 在CIS上發佈海報。該海報將在演示時添加到X4網站的出版物部分。


2023 年第一季度財務業績
•現金、現金等價物和限制性現金:截至2023年3月31日,X4擁有9,440萬美元的現金、現金等價物和限制性現金。X4認為它有足夠的資金來支持公司在2024年第二季度的運營。
•截至2023年3月31日的第一季度,研發(R&D)支出為2,210萬美元,而2022年同期為1,410萬美元。截至2023年3月31日的第一季度研發費用包括80萬美元的某些非現金支出和公司認為可能發生的500萬美元許可內里程碑付款的應計收入。
•截至2023年3月31日的第一季度,銷售、一般和管理費用(SG&A)為720萬美元,而2022年同期為770萬美元。銷售和收購支出包括截至2023年3月31日的第一季度80萬美元的某些非現金支出。
•淨虧損:X4報告稱,截至2023年3月31日的第一季度淨虧損為2400萬美元,而2022年同期為2,200萬美元。淨虧損包括160萬美元的股票薪酬支出和截至2023年3月31日的第一季度公司C類認股權證負債公允價值變動產生的540萬美元收益。

電話會議和網絡直播
X4 將於美國東部時間今天上午 8:30 舉行電話會議和網絡直播,討論這些財務業績和業務亮點。從美國撥打 1-855-327-6837 或從國際撥打 1-631-891-4304,然後撥打會議編號:10021600 即可參加電話會議。可以在X4 Pharmaceuticals網站的投資者關係部分觀看網絡直播,網址為www.x4pharma.com。電話會議結束後,將在網站上提供電話會議的網絡重播。


關於 X4 製藥
X4 Pharmaceuticals是一家處於後期階段的臨牀生物製藥公司,專注於發現和開發針對免疫系統罕見疾病患者的新療法。我們的主要臨牀候選藥物是 mavorixafor,這是一種趨化因子受體 CXCR4 的小分子拮抗劑,正在開發為一種每日一次的口服療法。由於mavorixafor能夠增加成熟、功能性白細胞從骨髓到血液中的動員,因此我們認為mavorixafor有可能為各種慢性中性粒細胞減少性疾病提供治療益處,包括一種罕見的原發性免疫缺陷WHIM(疣、低丙種球蛋白血癥、感染和myelokathexis)綜合徵。繼我們的全球關鍵性4WHIM 3期臨牀試驗公佈了積極的頭條數據之後,我們目前正在準備一份美國監管文件,尋求批准每天一次的口服mavorixafor用於治療12歲及以上的WHIM綜合徵患者。我們目前還在一項針對某些慢性中性粒細胞減少性疾病患者的2期臨牀試驗中對mavorixafor進行評估,此前一項針對先天性、特發性或週期性中性粒細胞減少症患者的mavorixafor的1b期臨牀試驗取得了積極的結果。我們繼續在馬薩諸塞州波士頓的公司總部和研究中利用我們對 CXCR4 和免疫系統生物學的見解


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奧地利維也納的卓越中心。欲瞭解更多信息,請訪問我們的網站 www.x4pharma.com。

前瞻性陳述
本新聞稿包含適用證券法(包括經修訂的1995年《私人證券訴訟改革法》)所指的前瞻性陳述。這些陳述可以用 “可能”、“將”、“可能”、“將”、“應該”、“期望”、“計劃”、“預期”、“打算”、“相信”、“估計”、“預測”、“項目”、“潛力”、“繼續”、“目標” 或其他與 X4 的預期、戰略、計劃或意圖相關的術語或表達方式來識別。前瞻性陳述包括但不限於關於X4產品線開發項目臨牀進展的陳述;臨牀試驗狀況,包括但不限於對正在公佈的數據、數據發佈和評估的預期時間以及臨牀試驗的完成時間及其時機;與監管機構的互動及其時機,包括預計在WHIM中提交新藥申請美國監管部門批准mavorixafor;X4的市場機會的產品候選人;對mavorixafor潛在功效和商業潛力的預期;以及X4現金資源的充足性以及對X4現金流的預期。本新聞稿中的任何前瞻性陳述均基於管理層當前的期望和信念。實際事件或結果可能與本文包含的任何前瞻性陳述所表達或暗示的事件或結果存在重大差異,包括但不限於臨牀試驗和臨牀開發的啟動和完成所固有的不確定性;試驗和研究可能無法取得令人滿意的結果;臨牀前研究或早期臨牀試驗的結果無法預測後期臨牀試驗結果的風險;臨牀試驗的初始或中期結果可能無法預測臨牀試驗結果的風險試驗的最終結果或未來試驗的結果;測試或使用mavorixafor或其他候選產品產生的潛在不利影響;美國食品藥品監督管理局(FDA)可能不支持和接受mavorixafor的監管申報以及X4與FDA的互動可能無法產生令人滿意的結果的風險;與X4籌集額外資金的能力相關的風險;總體宏觀經濟的影響和地緣政治狀況,包括 COVID-19 疫情、烏克蘭衝突、通貨膨脹率上升,以及關於X4業務、臨牀試驗和財務狀況的不確定性信貸和金融市場;以及其他風險和不確定性,包括X4於2023年3月21日向美國證券交易委員會(SEC)提交的10-K表年度報告中標題為 “風險因素” 的部分以及X4不時向美國證券交易委員會(SEC)提交的其他文件中描述的風險和不確定性。除非法律要求,否則X4沒有義務更新本新聞稿中包含的信息以反映新的事件或情況。

(表格如下)


附錄 99.1

X4 PHARMICALS, INC.
簡明合併運營報表
(以千計,每股金額除外)
(未經審計)
三個月已結束
3月31日
20232022
運營費用:
研究和開發 $22,063 $14,113 
銷售、一般和管理 7,241 7,664 
出售非金融資產的收益— (509)
運營費用總額29,304 21,268 
運營損失(29,304)(21,268)
其他收入(支出),淨額5,288 (674)
所得税準備金前的虧損(24,016)(21,942)
所得税準備金23 
淨虧損(24,020)(21,965)
由於B類認股權證價格重置而產生的視同分紅— (2,259)
歸屬於普通股股東的淨虧損$(24,020)$(24,224)
歸屬於普通股股東的每股淨虧損——基本虧損和攤薄 $(0.16)$(0.72)
加權平均已發行普通股——基礎和攤薄後普通股145,967 33,737 



X4 PHARMICALS, INC.
簡明的合併現金流量表
(以千計)
(未經審計)
截至3月31日的三個月
20232022
淨虧損$(24,020)$(21,965)
為將淨虧損與經營活動中使用的淨現金進行對賬而進行的調整(3,108)2,036 
經營資產和負債的變化 616 (300)
用於經營活動的淨現金 (26,512)(20,229)
用於投資活動的淨現金 (9)(22)
融資活動提供的(用於)淨現金 (2,124)4,956 
外匯對現金、現金等價物和限制性現金的影響50 (69)
現金、現金等價物和限制性現金淨減少(28,595)(15,364)
期初現金、現金等價物和限制性現金123,028 83,108 
期末現金、現金等價物和限制性現金$94,433 $67,744 







附錄 99.1
X4 PHARMICALS, INC.
簡明的合併資產負債表
(以千計)
(未經審計)
2023年3月31日2022年12月31日
流動資產:
現金和現金等價物 $93,406 $121,718 
研發激勵應收賬款658 1,152 
預付費用和其他流動資產4,158 5,807 
流動資產總額98,222 128,677 
財產和設備,淨額986 1,104 
善意17,351 17,351 
使用權資產6,844 7,229 
其他資產1,002 1,225 
總資產$124,405 $155,586 
流動負債:
應付賬款$5,992 $7,777 
應計費用11,762 12,034 
租賃負債的當期部分1,175 1,198 
長期債務的當前部分554 1,315 
流動負債總額19,483 22,324 
扣除折扣後的長期債務,包括增值31,827 32,304 
租賃負債3,377 3,603 
其他負債18,042 23,304 
負債總額72,729 81,535 
股東權益總額51,676 74,051 
負債和股東權益總額$124,405 $155,586 

聯繫人:

丹尼爾·費裏(投資者)
LifeSci 顧問公司董事總經理
daniel@lifesciadvisors.com
(617) 430-7576

謝裏琳·切基尼,醫學博士(媒體)
LifeSci
ccecchini@lifescicomms.co