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級會員US-GAAP：公允價值計量常任成員2023-03-310000879407US-GAAP：公司債務證券會員US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公允價值輸入二級會員2023-03-310000879407US-GAAP：公司債務證券會員US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公允價值輸入三級會員2023-03-310000879407US-GAAP：公司債務證券會員US-GAAP：公允價值計量常任成員2023-03-310000879407US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：存款證會員2023-03-310000879407US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公允價值輸入二級會員US-GAAP：存款證會員2023-03-310000879407US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：存款證會員US-GAAP：公允價值輸入三級會員2023-03-310000879407US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：存款證會員2023-03-310000879407US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員US-GAAP：公允價值計量常任成員美國公認會計準則：貨幣市場基金成員2023-03-310000879407US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公允價值輸入二級會員美國公認會計準則：貨幣市場基金成員2023-03-310000879407US-GAAP：公允價值計量常任成員美國公認會計準則：貨幣市場基金成員US-GAAP：公允價值輸入三級會員2023-03-310000879407US-GAAP：公允價值計量常任成員美國公認會計準則：貨幣市場基金成員2023-03-310000879407US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：美國政府債務證券成員2022-09-300000879407US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公允價值輸入二級會員US-GAAP：美國政府債務證券成員2022-09-300000879407US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公允價值輸入三級會員US-GAAP：美國政府債務證券成員2022-09-300000879407US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：美國政府債務證券成員2022-09-300000879407US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員US-GAAP：公允價值計量常任成員ARWR：商業筆記會員2022-09-300000879407US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公允價值輸入二級會員ARWR：商業筆記會員2022-09-300000879407US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公允價值輸入三級會員ARWR：商業筆記會員2022-09-300000879407US-GAAP：公允價值計量常任成員ARWR：商業筆記會員2022-09-300000879407US-GAAP：公司債務證券會員US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員US-GAAP：公允價值計量常任成員2022-09-300000879407US-GAAP：公司債務證券會員US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公允價值輸入二級會員2022-09-300000879407US-GAAP：公司債務證券會員US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公允價值輸入三級會員2022-09-300000879407US-GAAP：公司債務證券會員US-GAAP：公允價值計量常任成員2022-09-300000879407US-GAAP：公允價值輸入 1 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美國
證券交易委員會
華盛頓特區 20549
_____________________________________
表單 10-Q
_____________________________________
（Mark One）
x根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的季度報告
在截至的季度期間 2023年3月31日
o根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的過渡報告
適用於從到的過渡期。
委員會檔案編號 001-38042
_____________________________________
ARROWHEAD PHARMICALS, INC
（註冊人的確切姓名如其章程所示）
_____________________________________
特拉華46-0408024
（公司或組織的州或其他司法管轄區）（美國國税局僱主識別號）
177 東科羅拉多大道, 700 套房
帕薩迪納, 加利福尼亞91105
(626) 304-3400
（主要行政辦公室的地址和電話號碼）
以前的名稱、以前的地址和以前的財政年度（如果自上次報告以來發生了變化）：N/A
_____________________________________
根據《交易法》第12（b）條註冊的證券：
每個班級的標題交易品種註冊的每個交易所的名稱
普通股，面值每股0.001美元
ARWR
納斯達克全球精選市場
用勾號指明註冊人 (1) 是否在過去 12 個月內（或在要求註冊人提交此類報告的較短時間內）提交了 1934 年《證券交易法》第 13 條或第 15 (d) 條要求提交的所有報告，以及 (2) 在過去的 90 天內是否受到此類申報要求的約束。 是的x沒有 o
用複選標記表明註冊人是否在過去 12 個月內（或者在要求註冊人提交此類文件的較短時間內）以電子方式提交了根據第 S-T 法規（本章第 232.405 節）第 405 條要求提交的所有交互式數據文件。 是的x沒有 o
用複選標記指明註冊人是大型加速申報人、加速申報人、非加速申報人、小型申報公司還是新興成長型公司。參見《交易法》第12b-2條中 “大型加速申報人”、“加速申報公司”、“小型申報公司” 和 “新興成長型公司” 的定義。
大型加速過濾器
x加速文件管理器
o
非加速文件管理器
o
規模較小的申報公司
o
新興成長型公司
o
如果是新興成長型公司，請用複選標記表明註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易法》第13（a）條規定的任何新的或修訂後的財務會計準則。 o
用複選標記表明註冊人是否為空殼公司（定義見《交易法》第12b-2條）。是的 o沒有 x
截至2023年4月24日，註冊人的已發行普通股數量為 106,900,421.


頁數
第一部分 — 財務信息
第 1 項。財務報表
1
合併資產負債表
1
合併運營報表和綜合收益（虧損）
2
股東權益合併報表
3
合併現金流量表
4
合併財務報表附註
5
第 2 項。管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析
23
第 3 項。關於市場風險的定量和定性披露
33
第 4 項。控制和程序
33
第二部分 — 其他信息
34
第 1 項。法律訴訟
34
第 1A 項。風險因素
34
第 2 項。未註冊的股權證券銷售和所得款項的使用
34
第 3 項。優先證券違約
34
第 4 項。礦山安全披露
34
第 5 項。其他信息
34
第 6 項。展品
35
簽名
36


第一部分財務信息
第 1 項。財務報表
Arrowhead Pharmicals, In
合併資產負債表
（以千計，每股金額除外）
2023年3月31日
2022年9月30日
（未經審計）
資產
流動資產：
現金、現金等價物和限制性現金$134,959 $108,005 
應收賬款69,434 1,410 
短期投資346,046 268,391 
預付費用9,935 7,289 
其他流動資產14,436 20,204 
流動資產總額574,810 405,299 
財產和設備，淨額185,228 110,297 
無形資產，淨額11,112 11,962 
長期投資78,834 105,872 
使用權資產41,114 58,291 
其他資產210 218 
總資產$891,308 $691,939 
負債、非控股權益和股東權益
流動負債：
應付賬款$9,556 $2,868 
應計費用39,551 46,856 
應計工資和福利5,494 12,251 
租賃負債2,711 2,776 
遞延收入29,839 74,099 
流動負債總額87,151 138,850 
長期負債：
租賃負債，扣除流動部分80,070 78,800 
遞延收入，扣除流動部分1,075 55,950 
與出售未來特許權使用費有關的責任257,906 — 
長期負債總額339,051 134,750 
承付款和或有開支（注7）
非控股權益和股東權益：
普通股，$0.001面值：
已授權 290,000和 145,000股票；已發行和流通股份 106,869和 105,960股份
199 198 
額外的實收資本1,260,310 1,219,213 
累計其他綜合虧損(332)(136)
累計赤字(813,405)(820,755)
Arrowhead Pharmicals, Inc. 股東權益446,772 398,520 
非控股權益18,334 19,819 
非控股權益和股東權益總額465,106 418,339 
總負債、非控股權益和股東權益$891,308 $691,939 
所附附附註是這些未經審計的合併財務報表不可分割的一部分。
1

Arrowhead Pharmicals, In
合併運營報表和綜合收益（虧損）
（以千計，每股金額除外）
（未經審計）
截至3月31日的三個月截至3月31日的六個月
2023202220232022
收入$146,267 $151,805 $208,813 $179,244 
運營費用：
研究和開發74,881 75,985 158,576 141,750 
一般和行政23,221 34,267 44,206 59,262 
運營費用總額98,102 110,252 202,782 201,012 
營業收入（虧損）48,165 41,553 6,031 (21,768)
其他收入（支出）：
利息收入4,560 1,054 7,242 2,210 
利息支出(5,057)— (7,906)— 
其他，淨額8 1,759 515 1,052 
其他（虧損）收入總額(489)2,813 (149)3,262 
所得税支出和非控股權益前的收益（虧損）47,676 44,366 5,882 (18,506)
所得税支出— — 17 — 
包括非控股權益的淨收益（虧損）47,676 44,366 5,865 (18,506)
歸屬於非控股權益的淨虧損，扣除税款(999)— (1,485)— 
歸屬於Arrowhead Pharmicals, Inc.的淨收益（虧損）$48,675 $44,366 $7,350 $(18,506)
歸屬於Arrowhead Pharmicals, Inc. 的每股淨收益（虧損）：
基本$0.46 $0.42 $0.07 $(0.18)
稀釋$0.45 $0.41 $0.07 $(0.18)
用於計算的加權平均份額
基本106,757 105,545 106,394 105,034 
稀釋108,143 107,929 107,893 105,034 
扣除税款的其他綜合收益（虧損）：
外幣折算調整(74)1 (196)(38)
綜合收益（虧損）$47,602 $44,367 $5,669 $(18,544)
所附附附註是這些未經審計的合併財務報表不可分割的一部分。
2

Arrowhead Pharmicals, In
股東權益合併報表
（以千計）
（未經審計）

常見
股票
金額 ($)
額外
付費
資本
累積的
其他
全面
損失
累積的
赤字
非-
控股權益		總計
2022 年 9 月 30 日的餘額
105,960 $198 $1,219,213 $(136)$(820,755)$19,819 $418,339 
基於股票的薪酬— — 19,390 — — — 19,390 
行使股票期權82 — 576 — — — 576 
普通股——限制性股票單位歸屬98 1 (1)— — — — 
外幣折算調整— — — (122)— — (122)
對合資企業的興趣— — — — — (486)(486)
截至2022年12月31日的三個月的淨虧損
— — — — (41,325)— (41,325)
截至2022年12月31日的餘額
106,140 $199 $1,239,178 $(258)$(862,080)$19,333 $396,372 
基於股票的薪酬— — 20,612 — — — 20,612 
行使股票期權64 — 520 — — — 520 
普通股——限制性股票單位歸屬665 — — — — — — 
外幣折算調整— — — (74)— — (74)
對合資企業的興趣— — — — — (999)(999)
截至2023年3月31日的三個月的淨收益
— — — — 48,675 — 48,675 
截至2023年3月31日的餘額
106,869 $199 $1,260,310 $(332)$(813,405)$18,334 $465,106 

常見
股票
金額 ($)
額外
付費
資本
累積的
其他
全面
損失
累積的
赤字
非-
控股權益		總計
截至2021年9月30日的餘額
104,327 $197 $1,053,386 $(69)$(644,692)$— $408,822 
基於股票的薪酬— — 24,504 — — — 24,504 
行使股票期權208 — 2,145 — — — 2,145 
普通股——限制性股票單位歸屬263 — — — — — — 
外幣折算調整— — — (39)— — (39)
截至2021年12月31日的三個月的淨虧損
— — — — (62,872)— (62,872)
截至2021年12月31日的餘額
104,798 $197 $1,080,035 $(108)$(707,564)$— $372,560 
基於股票的薪酬— — 33,802 — — — 33,802 
行使股票期權237 — 1,537 — — — 1,537 
普通股——限制性股票單位歸屬667 1 (1)— — — — 
外幣折算調整— — — 1 — — 1 
截至2022年3月31日的三個月的淨收入
— — — — 44,366 — 44,366 
截至2022年3月31日的餘額
105,702 $198 $1,115,373 $(107)$(663,198)$— $452,266 
所附附附註是這些未經審計的合併財務報表不可分割的一部分。
3

Arrowhead Pharmicals, In
合併現金流量表
（以千計）
（未經審計）
截至3月31日的六個月
20232022
來自經營活動的現金流：
淨收益（虧損）$5,865 $(18,506)
為調節淨收益（虧損）與經營活動產生的淨現金流而進行的調整
基於股票的薪酬40,002 58,307 
折舊和攤銷5,358 5,167 
票據溢價/折扣攤銷（增加）(82)329 
與出售未來特許權使用費有關的負債的非現金利息支出7,906 — 
運營資產和負債的變化：
應收賬款(68,024)8,938 
預付費用和其他流動資產20,309 (3,313)
應付賬款6,688 1,146 
應計費用(27,279)3,699 
遞延收入(99,135)(54,926)
經營租賃負債1,205 580 
經營活動提供的（用於）淨現金(107,187)1,421 
來自投資活動的現金流：
購買財產和設備(66,225)(10,530)
購買投資(192,528)(148,391)
投資到期所得收益141,994 55,781 
用於投資活動的淨現金(116,759)(103,140)
來自融資活動的現金流量:
行使股票期權的收益1,096 3,731 
出售未來特許權使用費的收益250,000 — 
融資活動提供的淨現金251,096 3,731 
現金、現金等價物和限制性現金的淨增加（減少）27,150 (97,988)
匯率對現金、現金等價物和限制性現金的影響(196)(38)
現金、現金等價物和限制性現金：
經期開始108,005 184,434 
期末$134,959 $86,408 
補充披露：
支付的利息$— $— 
已退還所得税（已付款）$— $— 
所附附附註是這些未經審計的合併財務報表不可分割的一部分。
4

Arrowhead Pharmicals, In
合併財務報表附註
（未經審計）
注意事項 1。 組織和重要會計政策
總體和最新進展
Arrowhead Pharmicals, Inc. 及其子公司（以下統稱為 “公司”）主要致力於開發通過抑制致難治性疾病的基因來治療難治性疾病的藥物。該公司的療法使用廣泛的RNA化學組合和高效的遞送方式，觸發RNA幹擾機制，誘導快速、深層和持久地敲除靶基因。RNA 幹擾（“RNaI”）是存在於活細胞中的一種機制，它抑制特定基因的表達，從而影響特定蛋白質的產生。該公司基於RNAI的療法可能會利用這種自然的基因沉默途徑來靶向和關閉特定的致病基因。
下表顯示了公司目前的渠道：
治療區姓名舞臺產品權利
心臟代謝ARO-APOC3第 2b 階段和第 3 階段箭頭
ARO-ANG3第 2b 階段箭頭
奧爾帕西蘭第 3 階段Amgen
肺部ARO-ENAC2臨牀前箭頭
ARO-RAGE第 1/2 階段箭頭
ARO-MUC5AC第 1/2a 階段箭頭
ARO-MMP7第 1/2a 階段箭頭
肝臟
GSK-4532990（前身為 ARO-HSD）
第 2 階段葛蘭素史克
法齊爾西蘭第 3 階段武田和箭頭
JNJ-3989第 2 階段詹森
HZN-457（前身為 ARO-XDH）第 1 階段地平線
ARO-C3第 1/2 階段箭頭
ARO-PNPLA3（前身為 JNJ-75220795）第 1 階段箭頭
肌肉ARO-DUX4臨牀前箭頭
CNSARO-SOD1臨牀前箭頭
該公司在加利福尼亞州聖地亞哥和威斯康星州麥迪遜市設有實驗室設施，其研發活動，包括開發RNai療法，均在那裏進行。公司的主要執行辦公室位於加利福尼亞州帕薩迪納。
在2023財年的上半年，公司繼續開發和推進其渠道和合作候選人。最近的幾項重要進展包括：
•在正在進行的針對正常健康志願者的1/2期研究的第1部分中宣佈了ARO-RAGE給藥的中期結果，其中包括：
◦在第 1 天和第 29 天接種兩劑後，血清中測得的可溶性 RAGE (sRage) 降低；
◦在第二次給藥 92 mg 劑量後，藥理效果持續至少 6 周，後續隨訪仍在進行中；
◦單劑量後第31天，在支氣管肺泡灌洗液（BALF）中測得的sRAGE降低；
◦單劑量後觀察到血清sRagE降低;
◦合併安慰劑組的平均SRAGE在BALF中增加了8％，血清平均下降了1％
◦安全性和耐受性；
•擴展的 TriMTM平臺將包括中樞神經系統 (CNS) 輸送的優化鞘內給藥，分佈在整個大腦和所有相關的腦細胞類型中。第一個使用這種新交付平臺的候選開發平臺 ARO-SOD1 預計將進行臨牀試驗
5

在2023年第三季度提交申請（CTA）以開始臨牀研究。在臨牀前研究中，ARO-SOD1 對人類 SOD1 轉基因大鼠進行單次鞘內給藥後脊髓組織 mRNA 的敲除率達到 95%，並且在非人靈長類動物單次鞘內給藥三個月後，脊髓組織 mRNA 的抑制率保持在 80% 以上；
•給武田的法齊爾西蘭3期REDWOOD臨牀研究中的第一位患者服藥，該研究用於治療與α-1抗胰蛋白酶缺乏相關的肝臟疾病，觸發了1美元40.0向公司支付百萬里程碑式的款項，預計將在2023財年第三季度支付；
•給葛蘭素史克的 GSK4532990 2b 期試驗（前身為 ARO-HSD）中的第一位患者服藥，這是一種用於治療非酒精性脂肪性肝炎 (NASH) 患者的研究性 RNAi 療法，觸發 $30.0向公司支付百萬里程碑式的款項，預計將在2023財年第三季度支付；
•宣佈，美國食品藥品監督管理局 (FDA) 已授予 ARO-APOC3 快速通道資格，用於降低家族性乳糜微血癥綜合徵 (FCS) 成年患者的甘油三酯。ARO-APOC3 此前曾被美國食品藥品管理局和歐盟授予孤兒藥稱號；
•公佈了 AROC3-1001 第 1 部分的中期結果，這是一項正在進行的 ARO-C3 第 1/2 期臨牀研究，其中包括；
◦血清 C3 的劑量依賴性降低，測試的最高劑量時平均降低 88%；
◦AH50的劑量依賴性降低，AH50是替代補體途徑溶血活性的標誌，測試的最高劑量時平均降低 91%；
◦支持每季度一次或更少頻繁的皮下劑量給藥的藥理作用持續時間;
◦安全性和耐受性；
•收到了詹森的通知，稱其決定自願終止公司與詹森之間的研究合作和期權協議（“詹森合作協議”）。2023 年 4 月 7 日生效的 Janssen 合作協議終止後，公司重新獲得了 ARO-PNPLA3（前身為 JNJ-75220795）的全部版權。ARO-PNPLA3 正處於 1 期臨牀試驗，目前該公司正在開發中；
•在多達 56 名健康志願者和多達 21 名患者中開始給藥 ARO-MMP7-1001 (NCT05537025)，這是一項旨在評估 ARO-MMP7 的安全性、耐受性、藥代動力學和藥效學的 1/2a 期臨牀研究，旨在減少作為特發性肺纖維化 (IPF) 潛在治療方法的基質金屬蛋白酶 7 (MMP7) 的表達使用 IPF；
•將第一位受試者報名參加一項1期隨機安慰劑對照試驗，該試驗旨在評估開發階段藥物 HZN-457（前身為ARO-XDH）的安全耐受性、藥代動力學和藥效學，該藥物已獲得Horizon的許可，觸發了1美元15.0在2023財年第二季度向公司支付了百萬筆里程碑式的款項；
•在安進對奧爾帕西蘭的三期試驗中註冊了第一位受試者，觸發了 $25.0在2023財年第二季度向公司支付了百萬筆里程碑式的款項；
•2022 年 11 月 9 日與 Royalty Pharma Investments 2019 ICAV（“Royalty Pharma”）簽訂了特許權使用費購買協議（“特許權使用費藥品協議”），根據該協議，Royalty Pharma 支付了 $250.0預付百萬美元（見第一部分附註11——與出售合併財務報表票據未來特許權使用費相關的負債，“第 1 項。財務報表。”);
•公佈了紅杉針對Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏相關肝病患者的Fazirsiran（前身為ARO-AT）的2期研究的頭條結果，其中；
◦在接受法齊爾西蘭治療的患者中，有50％觀察到纖維化消退；
◦觀察到肝臟中Z-AAT積累量的中位數減少了94％，組織學球負荷平均減少了68％；
◦在Fazirsiran和安慰劑組之間，治療突發不良事件通常很平衡；
◦結果與先前發表在《新英格蘭醫學雜誌》上的 AROAAT-2002 開放標籤研究一致。
6

合併和列報基礎
中期合併財務報表包括Arrowhead Pharmicals, Inc.及其子公司（全資子公司和以公司為主要受益人的可變權益實體）的賬目。子公司是指Arrowhead Madison, Inc.、Visirna Therapeutics, Inc.（“Visirna”）和Arrowhead Australia Pty Ltd。對於公司擁有或風險敞口低於100％的子公司，公司在其合併運營報表中記錄的歸屬於非控股權益的淨虧損等於相應非控股方在該實體中保留的經濟或所有權權益的百分比。
中期合併財務報表是根據美國公認的會計原則（“GAAP”）編制的。此處包含的公司財務數據未經審計。管理層認為，所有正常經常性的重大調整都是為了公允地列報公司截至2023年3月31日的財務狀況以及所列期間的經營業績和現金流。所有公司間往來業務和餘額均已消除。某些上期金額已重新分類，以符合本期列報方式。
隨附的中期合併財務報表和相關附註中遺漏了某些財務信息，這些信息通常包含在根據公認會計原則編制的年度財務報表中，但不是中期報告所必需的。敦促讀者查看公司截至2022年9月30日的10-K表年度報告，以獲得更完整的描述和討論。截至2023年3月31日的六個月的經營業績和現金流不一定代表截至2023年9月30日的財年的預期業績。
流動性
該公司的主要融資來源是出售證券、許可和合作協議的收入以及未來某些特許權使用費的出售。自公司成立以來，研發活動需要大量資本投資，預計未來將繼續需要大量現金支出，尤其是在公司的候選藥物渠道和員工人數均大幅增加的情況下。此外，隨着公司的產品線進入後期臨牀試驗，以及公司計劃提高其內部製造能力，將需要大量資本投資。
截至2023年3月31日，該公司的股價為美元135.0百萬現金及現金等價物（包括美元）7.3百萬限制性現金），美元346.0百萬美元的短期投資和 $78.8百萬美元的長期投資為運營提供資金。在截至2023年3月31日的六個月中，公司的現金和現金等價物以及投資餘額增加了美元77.6百萬這主要是由於 $250.0從Royalty Pharma收到的百萬美元預付款（注11）和美元40.0來自Horizon和Amgen的百萬筆里程碑式付款，部分被用於為其運營提供資金的現金所抵消。
總的來説，公司有資格獲得高達 $3.6數十億美元的開發、監管和銷售里程碑，並可能從其許可和合作協議的淨銷售額中獲得各種特許權使用費，但須遵守這些協議的條款和條件。註釋2中進一步討論了這些合作協議的收入確認。
重要會計政策摘要
公司在截至2022年9月30日的財年的最新10-K表年度報告中披露的重要會計政策沒有變化。
最近的會計公告
除了公司最近發佈的截至2022年9月30日的財年10-K表年度報告中披露的聲明外，最近沒有任何會計聲明對本10-Q表季度報告產生重大影響。
7

注意事項 2。 合作和許可協議
下表彙總了已確認的收入：
截至3月31日的三個月截至3月31日的六個月
2023202220232022
（以千計）
葛蘭素史克$30,000 $120,000 $29,323 $120,000 
地平線— 7,918 21,667 14,585 
武田116,156 20,821 132,468 41,593 
詹森111 3,066 355 3,066 
Amgen— — 25,000 — 
總計$146,267 $151,805 $208,813 $179,244 
下表彙總了與公司合作和許可協議相關的應收賬款和合同負債餘額：
2023年3月31日2022年9月30日
（以千計）
應收賬款中包含的應收款$70,000 $6,174 
合同負債包含在遞延收入中$30,914 $130,049 
葛蘭素史克知識產權（第 3 號）有限公司（“葛蘭素史克”）
2021 年 11 月 22 日，葛蘭素史克與公司簽訂了獨家許可協議（“葛蘭素史克許可協議”）。根據葛蘭素史克許可協議，葛蘭素史克獲得了 GSK-4532990（前身為 ARO-HSD）的獨家許可。獨家許可適用於全球各地，大中華區除外，公司保留開發和商業化 GSK-4532990 的權利。該公司完成了 GSK-4532990 的 1/2 期研究，葛蘭素史克完全負責 GSK-4532990 在其境內的所有臨牀開發和商業化。根據協議條款，公司已收到$的預付款120.0百萬並額外認可了美元30.0第二階段試驗開始時為數百萬。公司還有資格獲得$的額外付款100.0在成功完成第 2 階段試驗讀數並在 3 期試驗中為首位患者給藥後，達到了百萬人。此外，如果第三階段試驗結果為正面，並且潛在的新藥在主要市場獲得監管部門的批准，則該協議規定向公司支付高達美元的商業里程碑款項190.0首次商業銷售時為百萬美元，最多 $590.0百萬美元與銷售相關的里程碑付款。公司還有資格獲得淨產品銷售額的分級特許權使用費，範圍在十到百分之二十之間。
在葛蘭素史克許可協議簽訂之初，公司確定了一項不同的履約義務。公司確定關鍵交付成果包括許可證和某些研發服務，包括公司完成第1/2階段研究（“葛蘭素史克研發服務”）的責任。由於葛蘭素史克研發服務的專業性和獨特性以及它們與許可證的直接關係，公司認為這些交付品是一個不同的組合，因此是一項績效義務。除了由公司負責的葛蘭素史克研發服務外，葛蘭素史克還將負責管理其領土內的未來臨牀開發和商業化。
公司確定初始交易價格總額為 $120.0百萬，包括在 2022 年 1 月收取的預付款。迄今為止，公司已將任何未來的估計里程碑或特許權使用費排除在該交易價格中。公司已分配了總額 $120.0初始交易價格為百萬美元，低於其 GSK-4532990 許可證和相關葛蘭素史克研發服務的一項明確履約義務。由於公司已完成與本協議相關的履約義務，預付款 $120.0在截至2022年3月31日的六個月中，一百萬美元已得到完全認可。此外，葛蘭素史克在2023年3月的2期試驗中給第一位患者服藥，觸發了1美元30.0向公司支付百萬里程碑式的款項，預計將在2023財年第三季度支付。曾經有 不截至2023年3月31日記錄的合同資產和負債。
Horizon Therapeutics Ireland DA
2021 年 6 月 18 日，Horizon 與公司簽訂了合作和許可協議（“Horizon 許可協議”）。根據Horizon許可協議的條款，Horizon獲得了 HZN-457 的全球獨家許可，這是一種由Horizon開發的臨牀階段藥物，是痛風失控患者的潛在治療方法。該公司在臨牀前開發階段開展了所有活動，而Horizon現已完全完成
8

負責 HZN-457 的臨牀開發和商業化。公司收到了 $40.02021 年 7 月的預付款（百萬美元）以及額外的 $15.0在 Horizon 於 2023 年 1 月啟動 1 期臨牀試驗後，將獲得一百萬美元，並且有資格獲得高達 $645.0百萬英鎊是其他潛在的開發、監管和銷售里程碑。公司還有資格獲得淨產品銷售額中低至中等範圍的特許權使用費。
在《Horizon 許可協議》簽訂之初，公司確定了一項不同的履約義務。公司確定關鍵交付成果包括許可證和某些研發服務，包括公司在 HZN-457（“Horizon 研發服務”）臨牀前開發階段開展所有活動的責任。由於這些 Horizon 研發服務的專業性和獨特性以及它們與許可證的直接關係，公司確定這些交付成果代表了 一不同的捆綁包，因此， 一履約義務。除了由公司負責的 Horizon 研發服務外，Horizon 還負責管理 HZN-457 的未來臨牀開發和商業化。
公司確定初始交易價格總額為 $40.0百萬，包括預付款。迄今為止，公司已將任何未來的估計里程碑或特許權使用費排除在該交易價格中。公司分配了總額 $40.0其初始交易價格為百萬美元 一HZN-457 許可證和相關的 Horizon 研發服務有明確的履約義務。在完成Horizon研發服務的時間範圍內，收入以直線方式確認。公司認為，直線制是適當的，因為在完成履約義務的過程中，其努力是平均支出的。此外，Horizon 於 2022 年 12 月在一項隨機安慰劑對照試驗中招收了第一位受試者，該試驗旨在評估 HZN-457 的安全性、耐受性、藥代動力學和藥效學，觸發了 $15.0在2023財年第二季度向公司支付了百萬里程碑式的款項。曾經有 不截至2023年3月31日記錄的合同資產和負債。
武田藥品株式會社（“武田”）
2020年10月7日，武田與公司簽訂了獨家許可和共同出資協議（“武田許可協議”）。根據武田許可協議，武田和公司將共同開發其Fazirsiran計劃，這是該公司的第二代皮下給藥RNaI候選治療藥物，正在開發用於治療與α-1抗胰蛋白酶缺乏相關的肝臟疾病。在美國境內，如果獲得批准，Fazirsiran將在50/50的利潤分享結構下共同商業化。在美國以外，武田將領導全球商業化戰略，並將獲得Fazirsiran商業化的獨家許可，而公司將有資格獲得以下分級特許權使用費 20% 至 25佔淨銷售額的百分比。公司收到了 $300.02021 年 1 月，100萬美元作為預付款，確認了額外的美元40.0在武田於2023年3月啟動3期臨牀研究後獲得百萬美元，並有資格獲得高達美元的潛在開發、監管和商業里程碑527.5百萬。
在武田許可協議簽訂之初，該公司確定 一明確的履約義務。該公司確定，關鍵交付成果包括許可證和某些研發服務，包括公司有責任完成紅杉研究的初始部分，完成正在進行的第二階段 AROAAT2002 研究，以及確保Fazirsiran藥物產品的某些生產完成並交付給武田（“武田研發服務”）。由於這些武田研發服務的專業性和獨特性以及它們與許可證的直接關係，公司確定這些交付成果代表着 一不同的捆綁包，因此， 一履約義務。除了由公司負責的武田研發服務外，武田還將負責管理美國以外的未來臨牀開發和商業化。在美國國內，公司還將參與共同開發和共同商業化工作，並將與武田共同資助這些工作，這是美國境內50/50利潤分享結構的一部分。公司將包括共同開發和共同商業化在內的合作活動視為Topic 808中的一個獨立記賬單位，因此，這些共同資助金額酌情記作研發費用或一般和管理費用。
公司已分配了總額 $300.0初始交易價格為百萬美元，低於其對Fazirsiran許可證和相關武田研發服務的一項明確履約義務。收入使用比例績效方法進行確認（基於已完成的實際患者就診與正在進行的 SEQUOIA 和 AROAAT2002 臨牀研究完成的估計就診總數）。該公司此前預計這些臨牀試驗將延長至2025年9月，以證明研究的開放標籤延期部分的長期安全性和有效性；但是，武田現在打算啟動一項新的開放標籤延期（OLE）研究，供參與這些 2 期研究的患者使用，該研究最早將於 2023 年 7 月啟動。根據這些新信息，參加紅杉和 AROAAT2002 研究的患者預計將在2023年6月至2024年6月之間完成第二階段的研究訪問，從而縮短公司的績效義務。因此，自2023財年第二季度起，公司更改了對收入確認的估計，以更好地反映這些新估計的比例績效期。這些估計值變化的影響使收入增加了美元61.4百萬，或 $0.57每股（攤薄）為
9

在截至2023年3月31日的三個月和六個月中，每個月。有 $30.9百萬合同負債記為遞延收入，其中 $29.8截至2023年3月31日，百萬被歸類為流動資金。
2023 年 3 月，武田對法齊爾西蘭的 REDWOD 3 期臨牀研究中的第一位患者給藥，觸發了 1 美元40.0向公司支付百萬里程碑式的款項，預計將在2023財年第三季度支付。該公司還記錄了 $9.4截至2023年3月31日，應計支出為百萬美元，主要由共同開發和共同商業化活動推動。
詹森製藥有限公司（“詹森”）
2018 年 10 月 3 日，強生旗下詹森製藥公司旗下的詹森與公司簽訂了許可協議（“詹森許可協議”）和《詹森合作協議》。公司還與強生公司的風險投資部門JJDC, Inc.（“JJDC”）簽訂了股票購買協議（“JJDC股票購買協議”）。根據詹森許可協議，詹森獲得了該公司 JNJ-3989（ARO-HBV）計劃的全球獨家許可，該項目是該公司的第三代皮下給藥 RNaI 候選治療藥物，正在開發用於慢性乙型肝炎病毒感染患者的潛在療法。除了公司負責完成的 JNJ-3989（ARO-HBV）的1/2期研究外，詹森還全面負責 JNJ-3989（ARO-HBV）的臨牀開發和商業化。
根據詹森許可協議的條款，公司已收到 $175.0百萬作為預付款，$75.0百萬美元，形式是JJDC根據JJDC股票購買協議對公司普通股進行股權投資，以及總額為美元的里程碑和期權付款73.0百萬，公司最多可獲得美元0.8為 Janssen 許可協議支付了數十億美元的開發和銷售里程碑款項。根據詹森許可協議，公司還有資格獲得不超過十幾歲的產品銷售的分級特許權使用費。
2023 年 4 月 7 日，詹森自願終止了《詹森合作協議》。終止後，公司重新獲得了 ARO-PNPLA3（前身為 JNJ-75220795）的全部權利，這是 Janssen 行使期權的唯一候選人。
2021 年 5 月，詹森行使了 JNJ-75220795 (ARO-JNJ1) 的期權權，結果是10.0向公司支付百萬里程碑式的款項。這個 $10.0截至2021年9月30日，百萬里程碑付款已全部確認。根據詹森合作協議，該公司對 JNJ-75220795 (ARO-JNJ1)、ARO-JNJ2 和 ARO-JNJ3 進行了發現、優化和臨牀前研發。公司花費的所有成本和工時均完全由詹森提供資金。曾經有 不截至2023年3月31日和2022年3月31日的六個月中，與公司與詹森的協議相關的收入記錄。曾經有 不截至2023年3月31日記錄的合同資產和負債。
在詹森許可協議簽訂之初，公司確定關鍵交付成果包括許可和某些研發服務，包括公司有責任完成 JNJ-3989（ARO-HBV）的第 1/2 階段研究，以及公司有責任確保 JNJ-3989（ARO-HBV）藥物產品的某些生產完成並交付給詹森（“詹森研發服務”）。由於這些 Janssen 研發服務的專業性和獨特性以及它們與許可證的直接關係，公司認為這些交付品是一個不同的組合，因此是一項績效義務。
該公司確定交易價格總額約為 $252.7百萬，其中包括預付款，JJDC為其對公司的股權投資支付的溢價，兩美元25.0與 JNJ-3989（ARO-HBV）相關的百萬筆里程碑款項，以及為可報銷的詹森研發服務支付的預計款項。公司已分配了總額 $252.7與 JNJ-3989（ARO-HBV）許可證和相關的 Janssen 研發服務的一項明確履約義務相比，初始交易價格為百萬美元。截至2021年9月30日，公司確認了該交易的全部價格，因為其履約義務已基本完成。未來里程碑和實現的特許權使用費將在獲得時全部予以確認。曾經有 不截至2023年3月31日記錄的合同資產和負債。
安進公司（“安進”）
2016 年 9 月 28 日，安進和公司簽訂了 二合作和許可協議以及普通股購買協議.根據第二份合作和許可協議（“奧爾帕西蘭協議”），安進獲得了該公司新穎的RNaI Olpasiran計劃的全球獨家許可。這些 RNaI 分子旨在減少脂蛋白 (a) 升高，脂蛋白是經基因驗證的動脈粥樣硬化性心血管疾病的獨立危險因素。根據第一份合作和許可協議（“第一份合作和許可協議” 或 “ARO-AMG1 協議”），安進獲得了 ARO-AMG1 全球獨家許可的選擇權，這是一種針對未公開的基因驗證心血管靶標的 RNaI 療法。根據這兩項協議，安進完全負責臨牀開發和商業化。
10

根據奧爾帕西蘭協議和 ARO-AMG1 協議，公司已收到美元35.0百萬美元的預付款和 $21.5百萬美元，以安進對公司普通股的股權投資的形式出售。此外，該公司還額外獲得了一美元55.0百萬里程碑付款；$10.02018 年 9 月 Amgen 啟動第一階段研究後， $20.0在 2020 年 7 月啟動第 2 期臨牀研究時獲得的百萬美元，以及 $25.0在 2022 年 12 月的第 3 階段試驗中首次註冊受試者後，已達百萬人。公司已基本完成了《奧爾帕西蘭協議》和《ARO-AMG1 協議》規定的履約義務。曾經有 不截至2023年3月31日記錄的合同資產和負債。
2022 年 11 月，Royalty Pharma 與公司簽訂了《特許權醫藥協議》。作為特許權醫藥協議項下付款的對價，Royalty Pharma有權獲得安進根據奧爾帕西蘭協議本應向公司支付的所有特許權使用費。公司仍然有資格獲得最多額外的 $535.0安進和Royalty Pharma應支付的剩餘開發、監管和銷售里程碑款為數百萬美元。參見注釋 11。
與 Visirna Therapeutics, Inc.（“Visirna”）簽訂的合資和許可協議
2022 年 4 月 25 日，Visirna 與公司簽訂了許可協議（“Visirna 許可協議”），根據該協議，Visirna 獲得了在大中華區（包括中華人民共和國、香港、澳門和臺灣）開發、製造和商業化公司四種基於 RNAI 的研究型心臟代謝藥物的獨家許可。根據與Visirna許可協議同時簽訂的股票購買協議（“Visirna SPA”），公司收購了Visirna的多數股權，作為Visirna許可協議的部分對價。根據Visirna SPA，Vivo Capital關聯的實體還收購了Visirna的少數股權，以換取美元60.0百萬美元的前期資金用於支持Visirna的運營。作為Visirna許可協議的進一步考慮，公司還有資格獲得商業銷售的潛在特許權使用費。
在截至2023年3月31日的六個月中，公司根據Visirna許可協議所設想的雙方之間的臨牀供應協議開展了製造和開發工作。公司收到了 $0.9百萬美元作為這項製造和開發工作的對價，還有 不截至2023年3月31日記錄的合同資產和負債。
11

注意事項 3。 財產和設備
下表彙總了公司的主要財產和設備類別：
2023年3月31日2022年9月30日
（以千計）
計算機、軟件、辦公設備和傢俱$2,198 $2,182 
土地2,996 2,996 
研究設備46,873 38,283 
租賃權改進42,017 42,017 
在建工程127,216 56,373 
221,300 141,851 
減去：累計折舊和攤銷(36,072)(31,554)
財產和設備，淨額$185,228 $110,297 
截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月中，財產和設備的折舊和攤銷費用分別為美元2.2百萬。截至2023年3月31日和2022年3月31日的六個月中，財產和設備的折舊和攤銷費用為美元4.5百萬和美元4.3分別是百萬。
在截至2023年3月31日的六個月中，在建工程的增加主要是由於威斯康星州維羅納的製造、實驗室和辦公設施的持續發展，以及加利福尼亞州聖地亞哥的新實驗室和辦公設施的持續發展。參見注釋 7。

12

注意事項 4。 投資
該公司的投資包括以下內容：
截至2023年3月31日
（以千計）
調整後的基準格羅斯
未實現收益		格羅斯
未實現的虧損		公允價值
短期投資（一年內到期）
持有至到期債務證券$346,046 $— $(3,755)$342,291 
持有至到期存款證— — — — 
短期投資總額$346,046 $— $(3,755)$342,291 
長期投資（一至三年內到期）
持有至到期債務證券$78,834 $— $(1,709)$77,125 
長期投資總額$78,834 $— $(1,709)$77,125 
截至2022年9月30日
（以千計）
調整後的基準格羅斯
未實現收益		格羅斯
未實現的虧損		公允價值
短期投資（一年內到期）
持有至到期債務證券$218,391 $— $(3,661)$214,730 
持有至到期存款證50,000 — — 50,000 
短期投資總額$268,391 $— $(3,661)$264,730 
長期投資（一至三年內到期）
持有至到期債務證券$105,872 $— $(5,569)$100,303 
長期投資總額$105,872 $— $(5,569)$100,303 
13

注意事項 5。 無形資產
需要攤銷的無形資產包括專利和作為2015年3月諾華RNai資產收購的一部分資本化的許可協議。 下表列出了無形資產的組成部分：
總賬面金額累計攤銷減值淨賬面金額有用的生命
（金額以千計）（以年為單位）
截至2023年3月31日
專利$21,728 $12,545 $— $9,183 14
執照3,129 1,200 — 1,929 21
無形資產總額，淨額$24,857 $13,745 $— $11,112 
截至2022年9月30日
專利$21,728 $11,770 $— $9,958 14
執照3,129 1,125 — 2,004 21
無形資產總額，淨額$24,857 $12,895 $— $11,962 
每年對無形資產進行減值審查，如果存在潛在的減值指標，則更頻繁地進行審查。在截至2023年3月31日和2022年3月31日的六個月中，沒有發現任何減值指標。
有明確使用壽命的無形資產在其使用壽命期間按直線法攤銷。無形資產攤銷費用為美元0.4在截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月中，每個月為百萬美元，以及0.9在截至2023年3月31日和2022年3月31日的六個月中，每個月均為百萬。預計所有具有明確使用壽命的無形資產都沒有剩餘價值。
下表顯示了截至2023年3月31日與無形資產相關的估計未來攤銷費用：
攤銷費用
截至9月30日的一年， （以千計）
2023 年（剩餘部分）$850 
20241,700 
20251,700 
20261,700 
20271,700 
此後3,462 
總計$11,112 

14

注意事項 6。 股東權益
下表彙總了公司的普通股和優先股：
股份
面值已授權已發行傑出
（以千計）
截至2023年3月31日
普通股$0.001 290,000 106,869 106,869 
優先股$0.001 5,000 — — 
截至2022年9月30日
普通股$0.001 145,000 105,960 105,960 
優先股$0.001 5,000 — — 
2023年3月16日，公司股東批准增加法定普通股，面值美元0.001每股，來自 145,000,000到 290,000,000。經修訂和重述的公司註冊證書修正案於2023年4月27日提交。除現有股權補償計劃外，公司目前無意發行與收購相關的股票或根據任何股權融資發行股票。
分別截至2023年3月31日和2022年9月30日， 13,075,198和 14,000,392普通股保留在行使期權和歸屬根據公司2004年股權激勵計劃、2013年激勵計劃和2021年激勵計劃授予或可供授予的限制性股票單位時發行，也用於根據納斯達克上市規則第5635（c）（4）條向新員工發放的激勵補助金。
2022 年 12 月 2 日，公司簽訂了公開市場銷售協議（“公開市場銷售協議”），根據該協議，公司可以不時以不超過美元的價格出售250,000,000在市場發行（“自動櫃員機發行”）中，通過傑富瑞有限責任公司作為銷售代理和/或委託人購買公司普通股。根據公開市場銷售協議，公司無需出售股票。公司將向Jefferies LLC支付高達的佣金 3.0佔根據公開市場銷售協議出售普通股所獲得的總收益的百分比。除非另有終止，否則自動櫃員機發行應在 (i) 出售受銷售協議約束的所有普通股以及 (ii) 銷售協議允許的銷售協議終止時以較早者為準。公司和傑富瑞集團均可在事先通知後隨時終止公開市場銷售協議。截至2023年3月31日， 不股票已根據公開市場銷售協議發行。
注意事項 7。 承付款和意外開支
訴訟
在正常業務過程中，公司可能會不時受到各種索賠和法律訴訟。如果認為任何索賠、主張或未主張的索賠或法律程序造成的潛在損失是可能的，並且金額可以合理估計，則公司將為估計的損失承擔責任。曾經有 不截至2023年3月31日記錄的或有負債。
承諾
2021 年 12 月 20 日，公司完成了 13威斯康星州維羅納市維羅納科技園的英畝土地，正在開發成大約 160,000平方英尺的藥品製造設施和大約 140,000平方英尺的實驗室和辦公設施，將支持公司的流程開發和分析活動。公司打算在美元之間投資200.0百萬和美元260.0百萬美元用於設施的擴建。作為此次收購的一部分，公司與維羅納市簽訂了開發協議，在增税區內建造某些基礎設施改善設施，並將獲得高達美元的報銷16.0維羅納市將從開發物業產生的未來增税收入中獲得百萬美元。維羅納市根據增税融資計劃將支付的資金總額無法保證，將取決於開發物業產生的未來税收收入。公司還將獲得高達 $2.5威斯康星州經濟發展公司（WEDC）提供的數百萬可退還的威斯康星州所得税抵免，以激勵投資當地社區和創造新的就業機會。
技術許可承諾
公司已獲得第三方許可，有權將某些技術用於其研究和開發活動，以及使用這些許可技術可能開發的任何產品。這些協議和其他類似協議
15

協議通常需要支付里程碑和特許權使用費。例如，隨着研發過程進入不同的開發階段，例如臨牀候選藥物進入臨牀試驗或在臨牀試驗中取得進展，達到保密協議和/或某些銷售級別里程碑時，可能需要支付里程碑款項。在截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月和六個月中，公司做到了 不達到任何里程碑。
注意事項 8。 租賃
2021 年 11 月 19 日，公司簽訂了一份協議 15-年租約為 144,000加利福尼亞州聖地亞哥的辦公和研發實驗室空間平方英尺。該設施取代了公司目前位於加利福尼亞州聖地亞哥的辦公室和研究設施。與公司目前在聖地亞哥的研究設施相比，該新設施的產能有所增加，將容納更多的人員，以應對其不斷擴大的當前和未來候選藥物產品線。從2023年4月19日（租金開始日期）開始的租賃付款約為美元119.0比初始值高出一百萬 15-年期限。該公司還估計，運營費用約為美元3.0租約的第一年為百萬美元，這些付款將在最初的整個租約期間持續支付 15-年期限。該公司預計將支付大約 $32.0百萬美元用於租賃物業改善，扣除租户改善補貼。根據租約，在初始租約到期後的十二個月內 15-年期，公司可以選擇將租約延長至 一額外 十年期限，基本租金每年都有一定增長。
其他重要租約
加利福尼亞州帕薩迪納: 公司租賃 49,000位於科羅拉多大道177號的辦公空間的平方英尺辦公空間來自177 Colorado Owner, LLC，租約將於2027年4月30日到期。租約包含續訂選項 一的任期 五年.
加利福尼亞州聖地亞哥：該公司從Halozyme, Inc.轉租了空間，用於在加利福尼亞州聖地亞哥增設研發設施。本次轉租的期限從2020年4月1日開始，到2023年1月14日結束。2022 年 12 月 23 日，公司簽訂了新協議 六個月與11404和11408索倫託谷所有者（德國）有限責任公司簽訂的租賃協議，2023年1月15日生效。租約將於2023年7月15日到期。
威斯康星麥迪遜：公司租賃辦公和實驗室設施的空間，該空間將於 2031 年 9 月 30 日到期。租約包含續訂選項 二的條款 五年。考慮到根據2019年和2020年租賃協議修正案增加的額外租金平方英尺後，公司目前共租賃了 111,000平方英尺。
租賃資產和負債的組成部分及其在公司合併資產負債表上的分類如下：
租賃資產和負債分類2023年3月31日2022年9月30日
（以千計）
經營租賃資產使用權資產$41,114 $58,291 
當期經營租賃負債租賃負債2,711 2,776 
非流動經營租賃負債租賃負債，扣除流動部分80,070 78,800 
截至3月31日的三個月截至3月31日的六個月
租賃成本分類2023202220232022
（以千計）
運營租賃成本研究和開發$2,343 $905 $4,412 $1,783 
一般和管理費用500 420 1,033 840 
可變租賃成本研究和開發160 182 370 340 
一般和管理費用— — — — 
總計 $3,003 $1,507 $5,815 $2,963 
可變租賃成本主要與與公司運營租賃相關的運營費用有關。有 $0.4百萬和美元0.3在截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月中，短期租賃成本分別為百萬美元。有 $0.7百萬和美元0.5在截至2023年3月31日和2022年3月31日的六個月中，短期租賃成本分別為百萬美元。
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下表顯示了截至2023年3月31日在未貼現基礎上支付的經營租賃負債：
年金額
（以千計）
2023 年（財年的剩餘時間）$3,070 
20248,094 
202511,800 
202612,138 
202711,297 
2028 及以後102,813 
總計$149,212 
減去估算的利息(66,431)
經營租賃負債總額（包括流動部分）$82,781 
補充現金流和其他與租賃相關的信息如下：
截至3月31日的六個月
20232022
為計量租賃負債所含金額支付的現金：
來自運營租賃的運營現金流（千美元）$2,503 $2,171 
2023年3月31日
20232022
加權平均剩餘租賃期限（以年為單位）6.67.6
加權平均折扣率8.5 %8.5 %
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注意事項 9。 股票薪酬
公司有三項計劃提供基於股權的薪酬。根據2004年的股權激勵計劃（“2004 年計劃”）和 2013 年的激勵計劃（“2013 年計劃”）， 173,983和 3,518,957自2023年3月31日起，公司普通股的股票分別用於向員工、顧問和其他人授予股票期權、股票增值權、限制性股票獎勵和績效單位/股票獎勵。
2021 年 3 月 18 日，公司董事會批准了 Arrowhead Pharmicals, Inc. 2021 年激勵計劃（“2021 年計劃”），該計劃授權 8,000,000授予股票期權、股票增值權、限制性和非限制性股票和股票單位、業績獎勵、現金獎勵和其他可轉換為公司普通股或以其他方式基於公司普通股的獎勵而授予的股份（需進行某些調整）。2021年計劃授權的最大股票數量將 (i) 減去2021年1月1日之後根據2013年計劃發放的獎勵的任何股份，以及 (ii) 增加自2021年1月1日起根據2013年計劃獲得的未付獎勵但在 2021 年 1 月 1 日之後取消、到期、沒收或以其他方式未根據此類獎勵發行的股份（因競標或扣留以支付競標而發行的除外）的任何股份與任何此類獎勵相關的價格税或預扣税）或以現金結算。截至2023年3月31日，根據2021年激勵計劃預留髮行的股票總數為 6,126,788股票，其中包括 139,053根據2013年計劃沒收的股份。
此外，還有 743,726為期權預留的股票和 738,875根據納斯達克上市規則第5635（c）（4）條，作為向公司股票薪酬計劃之外的新員工發放的激勵補助金，為限制性股票單位預留的股票。
下表彙總了已發放的獎項：
截至2023年3月31日
2004 年計劃2013 年計劃2021 年計劃激勵獎總計
授予和傑出獎項：
選項173,983 1,629,457 35,151 743,726 2,582,317 
限制性庫存單位— 1,889,500 1,701,968 738,875 4,330,343 
總計173,983 3,518,957 1,737,119 1,482,601 6,912,660 
股票期權獎勵
下表彙總了截至2023年3月31日的六個月的股票期權活動：
股份加權-
平均值
運動
價格
每股		加權-
平均值
剩餘的
合同的
期限（年）		聚合
固有的
價值
2022 年 9 月 30 日已上線
2,721,384$20.73 
已授予32,15133.03 
已取消或已過期(25,581)58.07 
已鍛鍊(145,637)7.50 
截至 2023 年 3 月 31 日已發放
2,582,317$21.26 4.5年份$30,107,439 
可在 2023 年 3 月 31 日行使
2,348,193$18.75 4.2年份$30,100,306 
總內在價值表示標的股票的市場價格超過期權行使價的金額。在截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月中，行使的期權的總內在價值為美元1.4百萬和美元10.8分別為百萬。在截至2023年3月31日和2022年3月31日的六個月中，行使的期權的總內在價值為美元3.6百萬和美元23.3分別是百萬。
截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月中，與未償還的股票期權相關的股票薪酬支出為美元2.2百萬和美元2.7分別為百萬。截至2023年3月31日和2022年3月31日的六個月中，與股票期權相關的股票薪酬支出為美元4.6百萬和美元5.7分別是百萬。
截至2023年3月31日，所有未償還的未歸屬股票期權的税前補償支出為美元7.6在加權平均期內，百萬美元將在公司的經營業績中確認 1.0年。
每個股票期權獎勵的公允價值是在授予之日使用Black-Scholes期權定價模型估算的。
18

Black-Scholes期權估值模型是為估算交易期權的公允價值而開發的，交易期權沒有歸屬限制，可以完全轉讓。每種股票期權公允價值的確定受授予當日公司股價以及有關許多高度複雜和主觀變量的假設的影響。由於公司的員工股票期權的特徵與交易期權的特徵有很大不同，而且由於主觀輸入假設的變化會對公允價值估算產生重大影響，因此現有模型不一定能為員工股票期權的公允價值提供可靠的單一衡量標準。
下表提供了根據Back-Scholes期權定價模型計算這些股票期權的授予日公允價值時使用的假設：
截至3月31日的六個月
20232022
預期股息收益率(1)
— 不適用
無風險利率(2)
3.69 %不適用
預期波動率(3)
86.4 %不適用
預期期限（以年為單位）(4)
6.25不適用
每股已授予期權的加權平均授予日期公允價值 (5)
$24.80 不適用
(1) 股息收益率為 零因為公司目前不支付股息。
(2) 無風險利率基於授予時有效的等值條款的美國國債收益率。
(3) 波動率是根據公司普通股價格的波動率平均值估算的。
（4）根據歷史行權模式和歸屬後的終止行為，預期期限代表授予的股票期權預計未償還的期限。
(5) 在截至2022年3月31日的六個月中，沒有授予任何期權。
限制性股票單位
限制性股票單位（“RSU”），包括基於市場的、基於時間和基於績效的獎勵，是根據公司的2013年和2021年計劃發放的，也是公司基於股票的薪酬計劃之外的激勵補助金。歸屬時，每份未償還的限制性股票將兑換成公司的一股普通股。RSU 獎勵通常取決於服務要求的滿足或服務要求和某些績效目標的實現情況。
下表彙總了公司限制性股票單位的活動：
的數量
RSU		加權-
平均值
格蘭特
日期
公允價值
每股
2022 年 9 月 30 日已上線
4,069,431$62.96 
已授予1,098,54434.67 
既得(763,132)54.20 
被沒收(74,500)57.28 
截至 2023 年 3 月 31 日已發放
4,330,343$57.62 
限制性股票的公允價值是根據授予日公司普通股的收盤價確定的，同時考慮了獲得獎勵的服務和/或績效條件的可能性。
在截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月中，公司記錄了美元18.4百萬和美元28.2與限制性股票單位相關的支出分別為百萬美元。在截至2023年3月31日和2022年3月31日的六個月中，公司記錄了美元35.4百萬和美元49.7分別為數百萬個與支出相關的限制性單位。截至 2023 年 3 月 31 日，有 $153.6預計將在加權平均期內確認的與限制性單位相關的未確認薪酬成本總額中的百萬美元 2.5年份。

19

注意 10。 公允價值測量
公司採用公允價值層次結構，對用於衡量公允價值的估值技術的投入進行優先排序。金融工具的公允價值是指在衡量日期使用退出價格在市場參與者之間有序交易中出售資產或為轉移負債而獲得的金額。因此，當市場可觀測數據不容易獲得時，公司自己的假設將用於反映市場參與者在衡量日期對資產或負債進行定價時應使用的假設。
合併資產負債表上按公允價值記錄的資產和負債根據與用於衡量其公允價值的投入相關的判斷水平和市場價格可觀測性水平進行了分類，如下所示：

第 1 級截至報告日，活躍市場中相同資產或負債的未調整報價可用。
Level 2 定價輸入不是活躍市場的報價，其依據如下：
• 活躍市場中類似資產或負債的報價；
• 非活躍市場中相同或相似資產或負債的報價；或
• 截至報告日可直接或間接觀察到的輸入。
第三級定價投入是不可觀察的，對整體公允價值衡量具有重要意義，公允價值的確定需要管理層的重大判斷或估計。
在某些情況下，用於衡量公允價值的投入可能屬於公允價值層次結構的不同級別。在這種情況下，整個公允價值衡量標準所屬的公允價值層次結構中的級別是根據對整個公允價值衡量至關重要的最低層次輸入確定的。因此，三級公允價值衡量可能包括可觀察（1 級或 2 級）和不可觀察（級別 3）的輸入。公司評估特定投入對整個公允價值計量的重要性需要判斷和考慮資產或負債的特定因素。
公司使用截至衡量日期的最新價格和投入，包括在市場混亂時期。在市場混亂時期，許多工具觀察價格和投入的能力可能會降低。這種情況可能導致樂器從 1 級重新分類為 2 級，或從 2 級重新分類為 3 級。公司在事件實際發生日期或導致轉移的情況發生變化時確認級別之間的轉移。根據三級衡量標準，截至2023年3月31日和2022年9月30日，公司沒有任何金融資產或金融負債。
下表定期列出了按公允價值計量的公司資產和負債的信息，並指出了公司使用的估值技術的公允價值層次結構：
2023年3月31日
第 1 級第 2 級第 3 級總計
（以千計）
美國政府債券$23,074 $— $— $23,074 
市政證券— 7,034 — 7,034 
商業票據— 95,786 — 95,786 
公司債務證券— 306,950 — 306,950 
存款證明— — — — 
貨幣市場工具53,743 — — 53,743 
20

2022年9月30日
第 1 級第 2 級第 3 級總計
（以千計）
美國政府債券$1,973 $— $— $1,973 
商業票據— 41,727 — 41,727 
公司債務證券— 271,333 — 271,333 
存款證明50,000 — — 50,000 
貨幣市場工具39,262 — — 39,262 
注意 11。 與出售未來特許權使用費有關的責任
2022 年 11 月 9 日，公司與 Royalty Pharma 簽訂了《特許權醫藥協議》，根據該協議，Royalty Pharma 同意支付高達 $410.0向公司提供百萬美元現金，以支付公司未來在Olpasiran的特許權使用費。Olpasiran是一種小型幹擾RNA（siRNA），最初由公司開發，並於2016年根據奧爾帕西蘭協議許可給安進。
根據特許權醫藥協議，Royalty Pharma支付了美元250.0預付一百萬美元，並同意最多額外支付 $160.0如果發生以下里程碑事件，一次性里程碑付款總額為百萬美元：(i) $50.0計劃中的奧爾帕西蘭OCEAN 3期臨牀試驗的註冊完成後為百萬美元，(ii) $50.0在獲得美國食品藥品管理局批准的奧爾帕西蘭的批准後（降低已確定的心血管疾病和 Lp (a) 升高的成年人發生心肌梗塞、緊急冠狀動脈血運重建或冠心病死亡的風險），以及 (iii) 美元60.0在 Royalty Pharma 收到至少 1 美元后獲得 100 萬美元70.0在任何一個日曆年內，根據《特許權使用費藥品協議》支付的百萬筆特許權使用費。
作為根據特許權使用費藥品協議支付上述款項的對價，Royalty Pharma有權獲得安進根據奧爾帕西蘭協議本應向公司支付的所有特許權使用費。公司仍然有資格獲得安進根據奧爾帕西蘭協議可能支付的任何里程碑款項。
公司評估了特許權醫藥協議的條款，並根據相關會計指導得出結論，公司將該交易視為債務和資金250.0來自Royalty Pharma的百萬美元被記錄為與出售合併資產負債表上的未來特許權使用費有關的負債。公司沒有義務償還根據特許權醫藥協議獲得的這筆預付資金。該負債採用有效利率法在預期還款期內攤銷。實際利率是根據能夠在安排的預期期限內全額償還債務的利率計算的。在協議期限內，利率可能會有所不同，具體取決於多種因素，包括影響還款時間和最終還款額的預測淨收入的金額和時間。公司將使用預期方法，根據其當前的收入預測，每季度評估有效利率。在截至2023年3月31日的三個月和六個月中，公司確認的非現金利息支出為美元5.1百萬和美元7.9合併運營報表和綜合收益（虧損）上分別為百萬美元。
注意 12。 每股收益
下表顯示了截至六個月的基本和攤薄後每股收益的計算結果
21

2023年3月31日和2022年3月31日。
截至3月31日的三個月截至3月31日的六個月
2023202220232022
（以千計，每股金額除外）
分子：
淨收益（虧損）$48,675 $44,366 $7,350 $(18,506)
分母：
已發行基本股的加權平均值106,757 105,545 106,394 105,034 
稀釋性證券的影響1,386 2,384 1,499 — 
加權平均攤薄後已發行股票108,143 107,929 107,893 105,034 
每股基本收益$0.46 $0.42 $0.07 $(0.18)
攤薄後的每股收益$0.45 $0.41 $0.07 $(0.18)
可能具有稀釋作用的證券，約為 4,350,000和 4,069,000在截至2023年3月31日的三個月和六個月中，普通股分別被排除在攤薄後每股收益的計算範圍之外，因為它們的影響本來是反稀釋的。曾經有 不截至2022年3月31日的六個月具有反攤薄效應的潛在攤薄證券。

22

第 2 項。管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析
前瞻性陳述
本10-Q表季度報告包含經修訂的1933年《證券法》第27A條和經修訂的1934年《證券交易法》第21E條所指的某些前瞻性陳述，我們打算使此類前瞻性陳述受由此建立的安全港的約束。為此，除歷史信息外，本10-Q表季度報告中包含的任何陳述均可被視為前瞻性陳述。在不限制上述內容的概括性的前提下，諸如 “可能”、“將”、“期望”、“相信”、“預期”、“打算”、“計劃”、“項目”、“可以”、“估計”、“目標”、“預測” 或 “繼續” 等詞語或這些詞語或其他變體或類似術語的否定詞旨在識別前瞻性陳述。此外，任何提及公司未來財務業績預測、業務趨勢或未來事件或情況的其他描述的陳述均為前瞻性陳述。這些前瞻性陳述包括但不限於關於公司臨牀前研究和臨牀試驗及其研發計劃的啟動、時間、進展和結果的陳述；對公司已經或可能達成的夥伴關係、許可和/或合作安排以及其他戰略安排和交易的潛在收益的預期；其對未來里程碑、特許權使用費或其他付款的金額和時間的信念和期望可能歸因於或來自現有協議下的第三方；以及其對未來收入、研發支出、資本要求和向第三方支付的款項的估計。
此處包含的前瞻性陳述基於當前的預期 公司’s基於可用信息的管理涉及許多風險和不確定性，所有這些風險和不確定性都難以或無法準確預測，其中許多風險和不確定性是公司無法控制的。因此，公司的實際業績和某些事件發生的時間可能與任何前瞻性陳述中討論、預測、預期或顯示的業績存在重大差異。前瞻性陳述不能保證未來的業績，公司的實際經營業績、財務狀況和現金流可能存在重大差異。可能導致或促成此類差異的因素包括但不限於 “第 1 項” 中更詳細討論的因素。商業” 和 “第 1A 項。第一部分的 “風險因素” 和 “第 7 項。管理層對財務狀況和經營業績的討論與分析”，見公司最新的10-K表年度報告第二部分。讀者應仔細閲讀這些風險，以及公司不時向美國證券交易委員會（“SEC”）提交的其他文件中描述的其他風險。鑑於此處包含的前瞻性信息固有的重大風險和不確定性，包含此類信息不應被視為公司或任何其他人對將取得此類結果的陳述，並提醒讀者不要過分依賴此類前瞻性信息。此處發表的聲明截至向美國證券交易委員會提交本10-Q表季度報告之日，不應作為依據。除非法律要求，否則公司無意修改此處包含的前瞻性陳述以反映本文發佈之日之後的事件或情況或反映意外事件的發生。
概述
該公司開發通過抑制致難治性疾病的基因來治療難治性疾病的藥物。該公司的療法使用廣泛的RNA化學組合和高效的遞送方式，觸發RNaI機制，誘導快速、深層和持久地敲除靶基因。RNaI 是存在於活細胞中的一種機制，它抑制特定基因的表達，從而影響特定蛋白質的產生。基於 RNAI 的療法可以利用這種自然的基因沉默途徑來靶向和關閉特定的致病基因。
該公司將其資源集中在專門利用其在跨多個治療領域的多種動物模型中的高水平藥理活性的療法上。該公司認為 TRiMTM與前一代和競爭技術相比，賦能療法具有多種潛在優勢，包括：簡化製造和降低成本；多種給藥途徑，包括皮下注射和吸入給藥；能夠靶向多種組織類型，包括肝臟、肺部、肌肉等；以及有可能提高安全性並降低細胞內積聚的風險，因為來自更小、更簡單的分子的代謝物較少。
該公司的渠道包括：
•高甘油三酯血癥-ARO-APOC3
•血脂異常-ARO-ANG3
•心血管疾病——Olpasiran（前身為 AMG 890 或 ARO-LPA，向安進外許可）
23

•囊性纖維化-ARO-ENAC2
•粘液阻塞性或炎症性肺部疾病——ARO-RAGE 和 ARO-MUC5AC
•特發性肺纖維化-ARO-MMP7
•肝臟疾病——GSK-4532990（前身為 ARO-HSD，向葛蘭素史克授予許可）
•與α-1抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD) 相關的肝病——法齊爾西蘭（前身為ARO-AAT，與武田合作）
•慢性乙型肝炎病毒-JNJ-3989（前身為 ARO-HBV，已向詹森許可）
•不受控制的痛風——HZN-457（前身為 ARO-XDH，已向 Horizon 授權）
•補體介導的疾病-ARO-C3
•非酒精性脂肪性肝炎 (NASH)-ARO-PNPLA3（前身為 jnj-75220795 或 ARO-JNJ1）
•Facioscapulohumeral型肌營養不良症-ARO-DUX4
•肌萎縮側索硬化症 “ALS” (CNS)-ARO-SOD1
該公司在加利福尼亞州聖地亞哥和威斯康星州麥迪遜市設有實驗室設施，其研發活動，包括開發RNai療法，均在那裏進行。公司的主要執行辦公室位於加利福尼亞州帕薩迪納。
該公司繼續為未來的臨牀試驗開發其他候選臨牀藥物。臨牀候選藥物在內部進行測試，並在外部實驗室通過GLP毒理學研究進行測試。用於此類研究和臨牀試驗的藥物材料要麼由內部製造，要麼承包給第三方製造商。公司聘請第三方合同研究組織（CRO）來管理臨牀試驗，並在臨牀試驗管理的各個方面與此類組織合作，包括計劃設計、患者招募和隨訪。這些與臨牀試驗的準備和管理有關的外部費用被稱為 “候選成本”。隨着臨牀候選藥物在臨牀開發中的進展，候選藥物的成本將增加。
2023 財年上半年業務亮點
2023財年上半年近期的主要進展包括以下內容：
•獲得股東批准，將授權普通股從1.45億股增加到2.9億股，為公司提供更大的靈活性，可以為各種一般公司用途發行普通股；
•在正在進行的針對正常健康志願者的1/2期研究的第1部分中宣佈了ARO-RAGE給藥的中期結果，其中包括：
◦在第 1 天和第 29 天接種兩劑後，血清中測得的可溶性 RAGE (sRage) 降低；
◦在第二次給藥 92 mg 劑量後，藥理效果持續至少 6 周，後續隨訪仍在進行中；
◦單劑量後第31天，在支氣管肺泡灌洗液（BALF）中測得的sRAGE降低；
◦單劑量後觀察到血清sRagE降低;
◦合併安慰劑組的平均SRAGE在BALF中增加了8％，血清平均下降了1％
◦安全性和耐受性；
•擴展的 TriMTM平臺將包括中樞神經系統 (CNS) 輸送的優化鞘內給藥，分佈在整個大腦和所有相關的腦細胞類型中。第一個使用這一新交付平臺的候選開發平臺 ARO-SOD1 預計將在2023年第三季度提交臨牀試驗申請 (CTA)，開始臨牀研究。在臨牀前研究中，ARO-SOD1 對人類 SOD1 轉基因大鼠進行單次鞘內給藥後脊髓組織 mRNA 的敲除率達到 95%，並且在非人靈長類動物單次鞘內給藥三個月後，脊髓組織 mRNA 的抑制率保持在 80% 以上；
•為武田針對法齊爾西蘭治療α-1抗胰蛋白酶缺乏相關肝病的3期REDWOOD臨牀研究中的第一位患者給藥，觸發了向公司支付的4,000萬美元里程碑式的款項，預計將在2023財年第三季度支付；
•為葛蘭素史克的 GSK4532990（前身為 ARO-HSD）第 2 期試驗（一種用於治療非酒精性脂肪性肝炎 (NASH) 患者的研究性 RNaI 療法）中的第一位患者給藥，觸發了向公司支付的3,000萬美元的里程碑式付款，預計將在2023財年第三季度支付；
24

•宣佈，美國食品藥品監督管理局 (FDA) 已授予 ARO-APOC3 快速通道資格，用於降低家族性乳糜微血癥綜合徵 (FCS) 成年患者的甘油三酯。ARO-APOC3 此前曾被美國食品藥品管理局和歐盟授予孤兒藥稱號；
•公佈了 AROC3-1001 第 1 部分的中期結果，這是一項正在進行的 ARO-C3 第 1/2 期臨牀研究，其中包括；
◦血清 C3 的劑量依賴性降低，測試的最高劑量時平均降低 88%；
◦AH50的劑量依賴性降低，AH50是替代補體途徑溶血活性的標誌，測試的最高劑量時平均降低 91%；
◦支持每季度一次或更少頻繁的皮下劑量給藥的藥理作用持續時間;
◦安全性和耐受性；
•收到了詹森關於其決定自願終止公司與詹森之間的《詹森合作協議》的通知。2023 年 4 月 7 日生效的 Janssen 合作協議終止後，公司重新獲得了 ARO-PNPLA3（前身為 JNJ-75220795）的全部版權。ARO-PNPLA3 正處於 1 期臨牀試驗，目前該公司正在開發中；
•在多達 56 名健康志願者和多達 21 名患者中開始給藥 AROMMP7-1001 (NCT05537025)，這是一項旨在評估 ARO-MMP7 的安全性、耐受性、藥代動力學和藥效學的 1/2a 期臨牀研究，旨在減少作為特發性肺纖維化 (IPF) 潛在治療方法的基質金屬蛋白酶 7 (MMP7) 的表達使用 IPF；
•第一位受試者參加了一項1期隨機安慰劑對照試驗，該試驗旨在評估開發階段藥物 HZN-457（前身為ARO-XDH）的安全耐受性、藥代動力學和藥效學，該藥物已向Horizon發放許可，觸發了向公司支付的1,500萬美元的里程碑式付款，該款項已在2023財年第二季度支付；
•安進對Olpasiran的3期試驗招收了第一位受試者，該試驗觸發了向公司支付的2500萬美元的里程碑式付款，該款項已於2023財年第二季度支付；
•2022年11月9日簽訂了《特許權使用費醫藥協議》，根據該協議，Royalty Pharma預先支付了2.5億美元（見附註11——與出售第一部分合並財務報表票據的未來特許權使用費相關的責任，“第1項。財務報表。”);
•公佈了SEQUOIA針對Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏相關肝病患者的法齊爾西蘭2期研究的主要結果，其中；
◦在接受法齊爾西蘭治療的患者中，有50％觀察到纖維化消退；
◦觀察到肝臟中Z-AAT積累量的中位數減少了94％，組織學球負荷平均減少了68％；
◦在Fazirsiran和安慰劑組之間，治療突發不良事件通常很平衡；
◦結果與先前發表在《新英格蘭醫學雜誌》上的 AROAAT-2002 開放標籤研究一致。
截至2023年3月31日的三個月，淨收入為4,870萬美元，而截至2022年3月31日的三個月為4,440萬美元。截至2023年3月31日的六個月中，淨收入為740萬美元，而截至2022年3月31日的六個月的淨虧損為1,850萬美元。截至2023年3月31日的三個月，每股淨收益——攤薄後為0.45美元，而截至2022年3月31日的三個月攤薄後為0.41美元。截至2023年3月31日的六個月，每股淨收益——攤薄後為0.07美元，而截至2022年3月31日的六個月中，每股淨虧損為0.18美元。
截至2023年3月31日的三個月中，淨收入的增加是由於公司許可和合作協議的收入增加，主要來自與武田和葛蘭素史克的許可協議，以及一般和管理費用的減少。截至2023年3月31日的六個月中，淨收入的增長是由於公司許可和合作協議的收入增加，主要來自與Horizon、Amgen、Takeda和GSK的許可協議，但部分被研發支出的增加所抵消，隨着公司候選人渠道的擴大，研發支出的增加持續增加
25

已進入臨牀試驗階段。
截至2023年3月31日，公司擁有1.35億美元的現金、現金等價物和限制性現金，3.460億美元的短期投資，7,880萬美元的長期投資和8.913億美元的總資產，而截至2022年9月30日，現金、現金等價物和限制性現金為1.08億美元，短期投資為2.684億美元，長期投資為1.059億美元，總資產為6.919億美元。根據公司目前的現金和投資資源以及運營計劃，公司預計將有足夠的流動性為至少未來十二個月的運營提供資金。
關鍵會計估計
除第一部分附註2——合併財務報表附註的合作和許可協議 “第1項” 中所述的武田收入確認外，該公司在截至2022年9月30日的財年的最新10-K表年度報告中披露的關鍵會計估計沒有發生重大變化。財務報表。”
操作結果
以下數據彙總了公司在以下所述期間的經營業績：
截至3月31日的三個月截至3月31日的六個月
2023202220232022
（以千計，每股金額除外）
收入$146,267 $151,805 $208,813 $179,244 
營業收入（虧損）$48,165 $41,553 $6,031 $(21,768)
歸屬於Arrowhead Pharmicals, Inc.的淨收益（虧損）$48,675 $44,366 $7,350 $(18,506)
攤薄後每股淨收益（虧損）$0.45 $0.41 $0.07 $(0.18)
收入
截至2023年3月31日的三個月中，總收入比2022年同期下降至1.463億美元，下降3.6％。截至2023年3月31日的六個月中，總收入比2022年同期增加到2.088億美元，增長16.5％。這些變化主要是由與葛蘭素史克、Horizon、武田和安進許可協議相關的收入確認推動的，如下所述。公司已根據FASB主題808對每份協議進行了評估—合作安排和話題 606-來自客户的合同收入.
葛蘭素史克
在葛蘭素史克許可協議簽訂之初，公司確定了一項不同的履約義務。公司確定關鍵交付成果包括許可證和某些研發服務，包括公司完成第1/2階段研究（“葛蘭素史克研發服務”）的責任。由於葛蘭素史克研發服務的專業性和獨特性以及它們與許可證的直接關係，公司認為這些交付品是一個不同的組合，因此是一項績效義務。除了由公司負責的葛蘭素史克研發服務外，葛蘭素史克還將負責管理其領土內的未來臨牀開發和商業化。
公司確定初始交易價格總額為1.2億美元，其中包括2022年1月收取的預付款（見第一部分附註2——合併財務報表的合作和許可協議，“第1項。財務報表”，瞭解有關葛蘭素史克許可協議確認的收入的更多信息）。迄今為止，公司已將任何未來的估計里程碑或特許權使用費排除在該交易價格中。該公司已將總額為1.2億美元的初始交易價格分配給其 GSK-4532990 許可證和相關的葛蘭素史克研發服務的一項明確履約義務。由於公司已完成與本協議相關的履約義務，在截至2022年3月31日的六個月中，1.2億美元的預付款已全部確認。此外，葛蘭素史克在2023年3月的2b期試驗中對第一位患者進行了劑量，觸發了向公司支付的3,000萬美元里程碑式付款，預計將在2023財年第三季度支付。
地平線
2021 年 6 月 18 日，Horizon 與公司簽訂了《地平線許可協議》。在《Horizon 許可協議》簽訂之初，公司確定了一項不同的履約義務。該公司確定
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主要交付成果包括許可證和某些研發服務，包括公司在 HZN-457（“Horizon 研發服務”）臨牀前開發階段開展所有活動的責任。由於這些Horizon研發服務的專業性和獨特性以及它們與許可證的直接關係，公司認為這些交付品是一個不同的組合，因此是一項績效義務。除了由公司負責的 Horizon 研發服務外，Horizon 還負責管理 HZN-457 的未來臨牀開發和商業化。
公司確定初始交易價格總額為4,000萬美元，包括預付款（見第一部分附註2——合併財務報表的合作和許可協議，“第1項。財務報表”，瞭解有關根據Horizon許可協議確認的收入的更多信息）。迄今為止，公司已將任何未來的估計里程碑或特許權使用費排除在該交易價格中。該公司將 4,000 萬美元的初始交易價格分配給其 HZN-457 許可證和相關的 Horizon 研發服務的一項不同履約義務。在完成Horizon研發服務的時間範圍內，收入以直線方式確認。公司認為，直線制是適當的，因為在完成履約義務的過程中，其努力是平均支出的。此外，Horizon 於 2022 年 12 月在一項評估 HZN-457 的安全性、耐受性、藥代動力學和藥效學的 1 期隨機安慰劑對照試驗中招收了第一位受試者，這筆款項已於 2023 財年第二季度向公司支付 1,500 萬美元的里程碑式付款。
武田
2020年10月7日，武田和公司簽訂了武田許可協議。在武田許可協議簽訂之初，公司確定了一項不同的履約義務。該公司確定，關鍵交付成果包括許可證和某些研發服務，包括公司有責任完成紅杉研究的初始部分，完成正在進行的第二階段 AROAAT2002 研究，以及確保Fazirsiran藥物產品的某些生產完成並交付給武田（“武田研發服務”）。由於這些武田研發服務的專業性和獨特性以及它們與許可證的直接關係，公司認為這些交付品是一個不同的組合，因此是一項績效義務。除了由公司負責的武田研發服務外，武田還將負責管理美國以外的未來臨牀開發和商業化。在美國國內，公司還將參與共同開發和共同商業化工作，並將與武田共同資助這些工作，這是美國境內50/50利潤分享結構的一部分。公司將包括共同開發和共同商業化在內的合作活動視為Topic 808中的一個獨立記賬單位，因此，這些共同資助金額酌情記作研發費用或一般和管理費用。
該公司已將總額為3億美元的初始交易價格分配給其對Fazirsiran許可證和相關武田研發服務的一項明確履約義務。收入使用比例績效方法進行確認（基於已完成的實際患者就診與正在進行的 SEQUOIA 和 AROAAT2002 臨牀研究完成的估計就診總數）。參見第一部分附註2——合併財務報表的合作和許可協議，“第1項。財務報表”，瞭解有關武田許可協議確認的收入的更多信息。該公司此前預計這些臨牀試驗將延長至2025年9月，以證明研究的開放標籤延期部分的長期安全性和有效性；但是，武田現在打算啟動一項新的開放標籤延期（OLE）研究，供參與這些 2 期研究的患者使用，該研究最早將於 2023 年 7 月啟動。根據這些新信息，參加紅杉和 AROAAT2002 研究的患者預計將在2023年6月至2024年6月之間完成第二階段的研究訪問，從而縮短公司的績效義務。因此，自2023財年第二季度起，公司更改了對收入確認的估計，以更好地反映這些新估計的比例績效期。這些估計變化的影響使截至2023年3月31日的三個月和六個月的收入增加了6140萬美元，即每股0.55美元（攤薄）。截至2023年3月31日，有3,090萬美元的合同負債記錄為遞延收入，其中2980萬美元被歸類為流動負債。
2023年3月，武田對Fazirsiran的3期REDWOOD臨牀研究中的第一位患者進行了給藥，這筆款項觸發了向公司支付的4,000萬美元的里程碑式付款，預計將在2023財年第三季度支付。
安進公司（“安進”）
2016年9月28日，安進與公司簽訂了兩份合作和許可協議以及一份普通股購買協議。根據奧爾帕西蘭協議，安進獲得了該公司新穎的RNaI Olpasiran計劃的全球獨家許可。Olpasiran 旨在減少脂蛋白 (a) 升高，脂蛋白是經基因驗證的動脈粥樣硬化性心血管疾病的獨立危險因素。安進完全負責臨牀開發和商業化。公司已基本完成其在《公約》下的履約義務
27

奧爾帕西蘭協議。
此外，在2022年11月，Royalty Pharma與公司簽訂了《特許權醫藥協議》。作為特許權醫藥協議項下付款的對價，Royalty Pharma有權獲得安進根據奧爾帕西蘭協議本應向公司支付的所有特許權使用費。公司仍然有資格獲得安進根據奧爾帕西蘭協議可能支付的任何里程碑款項。
2022 年 12 月，安進在 Olpasiran 的 3 期試驗中註冊了第一位受試者，該試驗觸發了向公司支付的 2,500 萬美元的里程碑式付款，這筆款項已於 2023 財年第二季度支付。公司還有資格從安進和Royalty Pharma額外獲得高達5.35億美元的開發、監管和銷售里程碑款項。參見第一部分附註2——合併財務報表的合作和許可協議，“第1項。財務報表”，瞭解有關根據與安進的合作和許可協議確認的收入的更多信息。

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運營費用
以下分析詳細説明瞭運營費用，並討論了公司在主要支出類別中的支出。為了比較起見，下表顯示了截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月和六個月的金額。
研究和開發費用
研發費用與公司的研發發現工作和相關的候選成本有關，主要由與臨牀用品製造、毒性/功效研究和臨牀試驗費用相關的外包成本組成。內部成本主要與公司位於加利福尼亞州聖地亞哥和威斯康星州麥迪遜市的研究機構的發現業務有關，包括設施成本和實驗室相關費用。公司不單獨跟蹤單個研發項目或單個候選藥物的研發費用。公司以跨職能的方式跨項目運營，不單獨分配設施相關成本、候選成本、發現成本、補償費用、折舊和攤銷費用以及與研發活動相關的其他費用。
下表詳細列出了所示期間的研究與開發費用：
（以千計）三個月已結束
2023年3月31日
% 的
費用
類別
三個月已結束
2022年3月31日
% 的
費用
類別
增加（減少）
$%
候選人費用$26,586 36 %$37,713 50 %$(11,127)(30)%
研發發現成本17,431 23 %14,266 19 %3,165 22 %
工資16,404 22 %11,404 15 %5,000 44 %
相關設施3,450 4 %1,779 2 %1,671 94 %
研發費用總額，不包括非現金支出$63,871 85 %$65,162 86 %$(1,291)(2)%
股票補償8,745 12 %8,642 11 %103 1 %
折舊和攤銷2,265 3 %2,181 3 %84 4 %
研發費用總額$74,881 100 %$75,985 100 %$(1,104)(1)%
（以千計）六個月已結束
2023年3月31日
% 的
費用
類別
六個月已結束
2022年3月31日
% 的
費用
類別
增加（減少）
$%
候選人費用$68,870 43 %$70,058 49 %$(1,188)(2)%
研發發現成本30,124 19 %25,266 18 %4,858 19 %
工資31,093 20 %22,398 16 %8,695 39 %
相關設施6,791 4 %3,817 3 %2,974 78 %
研發費用總額，不包括非現金支出$136,878 86 %$121,539 86 %$15,339 13 %
股票補償17,147 11 %15,860 11 %1,287 8 %
折舊和攤銷4,551 3 %4,351 3 %200 5 %
研發費用總額$158,576 100 %$141,750 100 %$16,826 12 %
與2022年同期相比，截至2023年3月31日的三個月中，候選人成本減少了1,110萬美元，下降了30％，在截至2023年3月31日的六個月中，候選人成本減少了120萬美元，下降了2％。下降的主要原因是，隨着公司的候選藥物管道在2022年進入臨牀試驗，外包製造和毒性研究成本的降低。
與2022年同期相比，截至2023年3月31日的三個月，研發發現成本增加了320萬美元，增長了22％，在截至2023年3月31日的六個月中，研發發現成本增加了490萬美元，增長了19％。這一增長是由於公司發現工作的擴大以及在新治療領域和組織類型的持續發展。
工資和股票薪酬支出包括公司研發人員的工資、獎金、工資税、相關福利和股票薪酬。工資和股票競爭支出的增加主要是由於公司擴大了候選人渠道，研發人員人數也有所增加，此外還增加了年度薪資。股票薪酬支出基於股票期權和限制性股票單位的估值
29

授予員工、董事和某些顧問。
設施相關費用包括公司位於加利福尼亞州聖地亞哥和威斯康星州麥迪遜市的研發設施的租賃成本。與2022年同期相比，截至2023年3月31日的三個月，設施相關成本增加了170萬美元，增長了94％，在截至2023年3月31日的六個月中，與設施相關的成本增加了300萬美元，增長了78％。這一增長主要是由於公司擴大了發現力度，以尋找新的候選藥物，租賃費用增加。
折舊和攤銷費用是一種非現金支出，與實驗室設備的折舊和設施的租賃權改善有關。
該公司預計，隨着候選藥物渠道的增加和進入後期臨牀試驗，再加上商品和服務以及勞動力市場面臨的通貨膨脹壓力，這些研發費用將繼續增加。
一般和管理費用
下表詳細列出了公司在指定期間的一般和管理費用：
三個月已結束
2023年3月31日		% 的
費用
類別		三個月已結束
2022年3月31日		% 的
費用
類別		增加（減少）
$%
工資$5,005 22 %$3,760 11 %$1,245 33 %
專業服務、外部服務等 4,923 21 %4,241 13 %682 16 %
相關設施1,020 4 %702 2 %318 45 %
一般和管理費用總額，不包括非現金支出$10,948 47 %$8,703 26 %$2,245 26 %
股票補償11,868 51 %25,160 73 %(13,292)(53)%
折舊和攤銷405 2 %404 1 %1 — %
一般和管理費用總額$23,221 100 %$34,267 100 %$(11,046)(32)%
六個月已結束
2023年3月31日		% 的
費用
類別		六個月已結束
2022年3月31日		% 的
費用
類別		增加（減少）
$%
工資$9,212 21 %$7,190 12 %$2,022 28 %
專業服務、外部服務等 9,306 21 %7,436 13 %1,870 25 %
相關設施2,025 4 %1,382 2 %643 47 %
一般和管理費用總額，不包括非現金支出$20,543 46 %$16,008 27 %$4,535 28 %
股票補償22,855 52 %42,447 72 %(19,592)(46)%
折舊和攤銷808 2 %807 1 %1 — %
一般和管理費用總額$44,206 100 %$59,262 100 %$(15,056)(25)%
與2022年同期相比，截至2023年3月31日的三個月中，工資支出增加了120萬美元，增長了33％，在截至2023年3月31日的六個月中，工資支出增加了200萬美元，增長了28％。這一增長是由支持公司增長所需的年薪增長和員工人數增加共同推動的。
專業、外部服務和其他費用包括法律、諮詢、專利費用、商業保險費用、其他外部服務、差旅、通信和技術費用。與2022年同期相比，在截至2023年3月31日的三個月中，這筆支出增加了70萬美元，增長了16％，在截至2023年3月31日的六個月中，這筆支出增加了190萬美元，增長了25％。增加的主要原因是與軟件實施相關的諮詢費用和支持額外員工的管理費用。
設施相關費用主要包括公司位於加利福尼亞州帕薩迪納的公司總部的租金成本和其他與設施相關的成本。折舊和攤銷費用是一項非現金支出，主要與公司總部租賃權改善的攤銷有關。
與2022年同期相比，股票薪酬支出是非現金支出，在截至2023年3月31日的三個月中減少了1,330萬美元，下降了53％，在截至2023年3月31日的六個月中減少了1,960萬美元，下降了46％。
30

減少的主要原因是與未實現最低績效目標的績效獎勵相關的確認薪酬費用出現逆轉。基於市場狀況的獎勵的公允價值在服務期內按比例計入費用，未根據實際績效進行調整。
不包括上述股票薪酬成本，公司預計，隨着候選人渠道的增加和進入後期臨牀試驗，以及商品和服務以及勞動力市場面臨的通貨膨脹壓力，這些一般和管理費用將繼續增加。
其他收入
其他收入主要與利息收入/支出和已實現/未實現的投資收益/虧損有關。與2022年同期相比，截至2023年3月31日的三個月和六個月中，其他收入分別減少了330萬美元和340萬美元。下降的主要原因是與出售未來特許權使用費相關的負債的利息支出，但被利率上升導致的投資收益率提高以及公司在2023財年上半年獲得的信貸所抵消。
31

流動性和資本資源
該公司歷來通過出售普通股、許可和合作協議的收入以及最近出售某些未來特許權使用費來為其運營提供資金。自公司成立以來，研發活動需要大量資本投資，隨着公司產品線的不斷擴大並進入後期臨牀試驗，預計將繼續需要大量現金支出。此外，該公司擴建了其在威斯康星州維羅納的設施，並開始了在加利福尼亞州聖地亞哥增建設施的租賃協議。所有這些擴張都旨在提高公司的內部製造和發現能力，每項擴張都需要大量的資本投資。
截至2023年3月31日，該公司的現金、現金等價物和限制性現金增至1.35億美元，而截至2022年9月30日為1.08億美元。截至2023年3月31日，投資於短期固定收益證券的現金為3.460億美元，而截至2022年9月30日為2.684億美元。截至2023年3月31日，投資於長期固定收益證券的現金為7,880萬美元，而截至2022年9月30日為1.059億美元。2022年12月2日，公司簽訂了公開市場銷售協議，根據該協議，公司可以不時通過作為銷售代理和/或委託人的Jefferies LLC在市場發行中出售高達2.5億美元的公司普通股。截至2023年3月31日，尚未根據公開市場銷售協議發行任何股票。該公司認為，其目前的財務資源足以為其至少未來十二個月的運營提供資金。
下表彙總了現金流量：
截至3月31日的六個月
20232022
（以千計）
現金流來自：
經營活動$(107,187)$1,421 
投資活動(116,759)(103,140)
籌資活動251,096 3,731 
現金、現金等價物和限制性現金的淨增加（減少）$27,150 $(97,988)
期末現金、現金等價物和限制性現金$134,959 $86,408 
在截至2023年3月31日的六個月中，經營活動使用的現金流為1.072億美元，這主要是由於與公司研發計劃以及一般和管理費用相關的持續開支，但從安進和Horizon收到的4,000萬美元部分抵消（見第一部分——合併財務報表的合作和許可協議，第1項）。財務報表”）。用於投資活動的現金為1.168億美元，主要與資本支出、6,620萬美元在建工程和1.925億美元的投資有關，但被1.420億美元的投資淨銷售額和到期日所抵消。融資活動提供的2.511億美元現金主要與Royalty Pharma的2.5億美元付款以及從股票期權行使中獲得的現金有關。 見第一部分附註11——與出售合併財務報表票據未來特許權使用費相關的負債，“第1項。財務報表。”
在截至2022年3月31日的六個月中，經營活動提供的現金流為140萬美元，這主要是由於從葛蘭素史克收到了1.2億美元的預付款，但與公司研發計劃以及一般和管理費用相關的持續支出部分抵消。用於投資活動的現金為1.031億美元，主要與購買1,050萬美元的不動產和設備以及淨購買9,260萬美元的投資有關。融資活動提供的370萬美元現金與行使股票期權所得現金有關。
2021 年 12 月 20 日，公司完成了對威斯康星州維羅納市維羅納科技園內 13 英畝土地的收購，該園正在開發成一個大約 160,000 平方英尺的藥品製造設施和一座大約 140,000 平方英尺的實驗室和辦公設施，將為公司的工藝開發和分析活動提供支持。該公司已花費約8,000萬美元，並打算再花費1.8億至2.1億美元來完成設施的建設。作為此次土地購買的一部分，該公司與維羅納市簽訂了開發協議，在增税區內建造某些基礎設施改善設施，預計維羅納市將通過開發物業產生的未來增税收入向維羅納市補償高達1,600萬美元。維羅納市根據增税融資計劃預計將支付的資金總額無法保證，將取決於開發物業產生的未來税收收入。該公司還預計威斯康星州將獲得高達250萬美元的可退還款項
32

威斯康星州經濟發展公司（WEDC）提供的州所得税抵免，以激勵投資當地社區和創造新的就業機會。
第 3 項。關於市場風險的定量和定性披露
沒有實質性變化 公司’s其截至2022年9月30日止年度的10-K表年度報告第7A項所述的市場風險敞口。
第 4 項。控制和程序
評估披露控制和程序
公司維持披露控制和程序，旨在確保在美國證券交易委員會規則和表格規定的期限內記錄、處理、彙總和報告根據《交易法》提交的報告中要求披露的信息，並收集此類信息並酌情傳達給其管理層，包括其首席執行官和首席財務官，以便及時就要求的披露做出決定。在設計和評估披露控制和程序時，管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和運作多麼良好，都只能為實現預期的控制目標提供合理的保證。
根據《交易法》第13a-15（b）條的要求，公司在包括首席執行官和首席財務官在內的管理層的監督和參與下，對截至本10-Q表季度報告所涵蓋的季度末公司披露控制和程序的設計和運作有效性進行了評估。基於上述情況，公司首席執行官兼首席財務官得出結論，公司的披露控制和程序在合理的保證水平上是有效的。
財務報告內部控制的變化
在公司最近一個財季中，公司對財務報告的內部控制沒有發生重大影響或合理可能對公司財務報告的內部控制產生重大影響的變化。公司定期評估其控制和程序，改進既定控制和程序的設計和有效性，並補救在此過程中可能發現的任何缺陷。


33

第二部分——其他信息
第 1 項。法律訴訟
公司可能會不時參與日常法律訴訟以及在其正常業務過程中出現的要求、索賠和威脅訴訟。訴訟可能代價高昂並會干擾正常的業務運營。此外，無法肯定地預測法律訴訟的結果，特別是複雜的法律訴訟的結果。公司在截至2022年9月30日的10-K表年度報告第一部分第3項中披露的法律訴訟沒有重大進展。
第 1A 項。風險因素
該公司’的業務、經營業績和財務狀況受到各種風險的影響。這些風險在本10-Q表季度報告的其他地方和公司中都有描述’向美國證券交易委員會提交的其他文件，包括該公司’s 截至2022年9月30日止年度的10-K表年度報告。與公司確定的風險因素相比，沒有重大變化’s 截至2022年9月30日止年度的10-K表年度報告。
第 2 項。未註冊的股權證券銷售和所得款項的使用
沒有。
第 3 項。優先證券違約
沒有。
第 4 項。礦山安全披露
不適用。
第 5 項。其他信息
沒有。
34

第 6 項。展品
展覽
數字		文件描述
3.1
經修訂和重述的公司註冊證書（以引用方式納入公司於2016年4月6日提交的8-K表附錄3.3）
3.2*
Arrowhead Pharmicals, Inc. 經修訂和重述的公司註冊證書修正證書
3.3
經第二次修訂和重述的 Arrowhead Pharmicals, Inc. 章程，於 2023 年 1 月 24 日修訂
31.1*
根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條通過的 1934 年《證券交易法》第 13a-14 (a) 條對首席執行官進行認證
31.2*
根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條通過的 1934 年《證券交易法》第 13a-14 (a) 條對首席財務官進行認證
32.1**
根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條通過的《美國法典》第18章第1350條對首席執行官進行認證
32.2**
根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條通過的《美國法典》第18章第1350條對首席財務官進行認證
101.INS*內聯 XBRL 實例文檔
101.SCH*內聯 XBRL 分類擴展架構文檔
101.CAL*內聯 XBRL 分類擴展計算鏈接庫文檔
101.LAB*內聯 XBRL 分類法擴展標籤 Linkbase 文檔
101.PRE*內聯 XBRL 分類擴展演示鏈接庫文檔
101.DEF*內聯 XBRL 分類法擴展定義鏈接庫文檔
104*本10-Q表季度報告的封面採用Inline XBRL格式（包含在附錄101中）
_________________
*隨函提交。
**隨函提供。

35

簽名
根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促成本10-Q表季度報告由下列簽署人經正式授權代表其簽署。
日期：2023 年 5 月 2 日
ARROWHEAD PHARMICALS, INC
來自：//Kenneth A. Myszkowski
肯尼思·A·米什科夫斯基
首席財務官
（首席財務官兼正式授權人員）
36