附錄 99.1
SANGAMO THERAPEUTICS 宣佈戰略更新和報告
2023 年第一季度初步財務業績
•針對法布里病的1/2期STAAR研究繼續保持強勁的臨牀勢頭，共對20名患者進行了給藥。
•HLA A2 錯配腎移植 TX200 的 Car-Treg STEADFAST 第 1/2 期研究隊列 1 中的第三名患者給藥。
•作為全資神經病學表觀遺傳學調控管道的旗艦項目，公佈了治療慢性神經病理性疼痛的Nav1.7靶點，預計將在2024年提交IND。
•宣佈戰略渠道優先次序和公司重組，包括美國裁員約27％。
•電話會議和網絡直播定於美國東部時間4月27日星期四上午 8:30 舉行。
加利福尼亞州布里斯班，2023年4月26日——基因組藥物公司Sangamo Therapeutics, Inc.（納斯達克股票代碼：SGMO）今天公佈了最近的業務亮點，包括戰略產品線的優先次序和重組，並公佈了2023年第一季度的某些初步財務業績。
“本季度，Sangamo繼續推進其臨牀和臨牀前產品線。我們的1/2期Fabry研究繼續對患者進行招募和給藥，同時為一項可能的3期試驗做準備，該試驗預計將於2023年底開始。我們成功為第三名患者服用了我們在腎臟移植中的 car-treg 療法 TX200，並收到了加速劑量升級所需的前兩個歐洲當局的積極監管反饋。我們也很高興宣佈將Nav 1.7作為我們全資神經病學表觀遺傳學監管渠道中的優先目標。” Sangamo首席執行官桑迪·麥克雷説。“當今的環境在決定同時推進多少項目時需要謹慎的選擇。因此，我們宣佈加強戰略重點，優先投資我們最有前途的項目。這導致我們做出了艱難但必要的決定，即放棄某些臨牀前資產，縮減部分基礎設施，重新部署投資，以充分發揮我們認為最有價值的項目的潛力。”
今天宣佈的重組是加強對三個關鍵領域的關注的戰略決策的結果：Nav 1.7和Prion作為神經病學表觀遺傳學監管產品組合的基石；Fabry 3期準備就緒；TX200 car-Treg臨牀研究，以及更廣泛地調整整個公司的資源和投資。此外，Sangamo預計將大幅減少其在加利福尼亞的內部製造和同種異體研究足跡。由於此次重組，Sangamo將其在美國的員工人數減少了約27％，即約120個職位。這些行動是對先前宣佈的投資組合優先次序的補充，這促使我們決定為我們的鐮狀細胞病項目尋找合作伙伴。此外，技術運營執行副總裁 R. Andrew Ramelmeier 博士將於 2023 年 7 月 10 日離開公司。目前擔任技術開發副總裁的菲利普·拉姆齊被任命為技術運營主管，自2023年5月29日起生效。
重組加上其他計劃中的成本削減舉措預計每年將節省約3,100萬美元。Sangamo認為，截至2023年3月31日，其可用現金、現金等價物和有價證券，加上其他預期的成本削減，將足以為其至少未來12個月的計劃運營提供資金。桑加莫預計在2023年第二和第三季度將產生約500萬至700萬美元的一次性重組成本。Sangamo正在評估根據公司的優先目標和進展進一步減少年度運營支出的方法。
“我感謝我們所有員工對Sangamo的承諾和對患者的奉獻精神，也特別感謝那些為推進我們的使命所做的一切而離職的人。此外，我要親自感謝安迪為桑加莫帶來的激情、奉獻精神和領導能力。他留下了卓越的技術遺產，我祝願他將來一切順利。”
近期業務亮點
神經病學表觀遺傳學調節計劃——作為優先全資神經病學管道中的旗艦項目公佈了治療慢性神經病理性疼痛的Nav1.7計劃；在與Biogen和Novartis的合作結束後，做出了暫停其他臨牀前項目的進一步開發的戰略決定。
•宣佈將治療慢性神經病理性疼痛的Nav1.7作為Sangamo新優先全資神經病學產品線中的旗艦項目，預計將在2024年提交IND。該項目的第一批數據預計將在即將於2023年5月在洛杉磯舉行的美國細胞與基因療法學會（ASGCT）第26屆年會上通過平臺演示公佈。
•先進的全資朊病毒病項目，預計將在2025年提交IND。
•繼續推進工程化AAV衣殼的識別和選擇，以增強中樞神經系統的輸送。
•在進行戰略投資組合評估後，決定暫停先前與Biogen和Novartis合作的項目的進一步開發，等待確定適合用於這些特定適應症的衣殼。
法布里病——在第1/2期STAAR研究中又給三名患者服藥；推進3期試驗設計規劃，以備FDA在夏季開會；預計將在2023年底開始關鍵試驗。
•在評估我們用於治療法布里病的全資基因療法產品isaralgagene civaparvovec的1/2期STAAR研究的劑量擴大階段又給三名患者服藥，迄今為止共給20名患者給藥。我們預計劑量將在2023年底之前結束。
•計劃在夏季就擬議的3期研究設計與FDA會面，並預計關鍵試驗將在2023年下半年開始，預計最早將在2024年上半年開始對第一位患者的給藥。
腎移植排斥反應——隊列1中的第三例給藥患者；正在為更高劑量隊列做準備；正在努力通過監管審查加快劑量遞增；優先考慮近期自體藥物組合，導致異基因開發和製造活動的轉移。
•在評估 TX200 的 1/2 期 STEADFAST 研究中，對隊列 1 中的第三名患者進行了給藥。是我們的全資自體 car-treg 細胞療法，用於治療從活體捐贈者那裏接受不匹配腎臟的患者。HLA-A2
•在迄今為止給藥的所有三名患者中，候選產品的耐受性總體上仍然良好。
•迄今為止，已收到兩家歐洲機構對加速劑量升級協議的積極監管反饋。
•計劃在2023年底之前共享來自隊列1的初始數據。
•打算優先考慮短期自體產品組合，最終決定將所有剩餘的同種異體研究活動從美國桑加莫轉移到法國桑加莫，並停止在加利福尼亞的細胞療法生產。
甲型血友病（輝瑞）——支持初級分析的3期AFFINE試驗的患者給藥已完成；關鍵數據預計在2024年中期讀出；BLA和MAA預計將在2024年下半年提交。
•giroctocogene fitelparvovec的3期AFFINE試驗已完成對患者給藥以支持初級分析。giroctocogene fitelparvovec是我們正在與輝瑞共同開發的針對中度重度至重度A型血友病患者的研究性基因療法
•預計將在2024年中期進行關鍵讀數，輝瑞預計將在2024年下半年提交BLA和MAA。
美國基因與細胞療法學會（ASGCT）第26屆年會——接受了14篇Sangamo摘要。
•共有14份Sangamo摘要獲準在2023年5月16日至20日在加利福尼亞州洛杉磯舉行的ASGCT上發表，其中包括我們的神經病學優先項目Nav 1.7和Prion的臨牀前更新、表觀遺傳學調控平臺的創新以及我們的AAV capsid工程項目的進展。
2023 年第一季度初步財務業績
Sangamo正在完成其慣常的季度末結算和審查程序，包括評估截至2023年3月31日的季度和最終季度與長期資產減值相關的非現金費用
此期間的業績可能與本新聞稿中披露的初步預期結果存在重大差異。桑加莫2023年第一季度的完整財務業績將反映在10-Q表季度報告中，該報告預計不遲於2023年5月10日提交。本新聞稿中提出的2023年第一季度的財務業績指標是前瞻性陳述、初步估計和未經審計，基於管理層對所提供信息的初步審查，因此本質上是不確定的，隨着Sangamo完成其2023年第一季度的期末報告流程和相關活動，可能會發生變化。在審查桑加莫截至2023年3月31日的季度簡明合併財務報表和相關附註的過程中，Sangamo的獨立註冊會計師可能會發現可能導致最終報告的業績與本文提出的初步估計存在重大差異的項目。為了更全面地瞭解Sangamo截至2023年3月31日的季度和該季度的財務狀況和經營業績，需要更多信息和披露。因此，不應過分依賴這一初步信息。
收入
截至2023年3月31日的第一季度收入估計約為1.58億美元，而2022年同期為2,820萬美元。
收入估計增加1.298億美元，主要歸因於我們與Biogen的合作協議相關的收入增加了1.211億美元，這主要是由於與終止相關的合同修改的影響，以及與我們與Kite的合作協議相關的收入增加了600萬美元，這主要是由於估計的項目成本降低，這導致對比例累積績效衡量標準的調整。
運營費用
按公認會計原則計算，截至2023年3月31日的第一季度的總運營支出估計在1.2億美元至1.4億美元之間，而2022年同期為7,350萬美元。
本季度按公認會計原則估算的總運營支出包括某些非現金費用，例如3,810萬美元的商譽減值和高達2000萬美元的長期資產減值。這些估計費用是我們與Biogen和Novartis的合作協議終止、我們的股價和相關市值持續下跌以及生物技術行業股票價值普遍下跌的結果。
現金、現金等價物和有價證券
截至2023年3月31日，現金、現金等價物和有價證券為2.410億美元，而截至2022年12月31日為3.075億美元。
Sangamo認為，截至2023年3月31日，其可用現金、現金等價物和有價證券，加上其他預期的成本削減，將足以為其至少未來12個月的計劃運營提供資金。
2023 年財務指引已更新
根據概述的業務公告，我們正在修訂我們的全年運營支出指南，如下所示：
•GAAP運營支出，包括商譽和長期資產減值費用以及股票薪酬支出，估計在約3.15億美元至3.35億美元之間（2023年4月26日更新）。2023年2月22日發佈的先前GAAP運營支出指導在約3.1億美元至3.3億美元之間。
•非公認會計準則運營費用估計在約2.4億美元至2.6億美元之間（2023年4月26日更新）。估計的非公認會計準則運營費用不包括3,800萬美元的商譽減值、不超過2000萬美元的長期資產減值和3,500萬美元的股票薪酬支出。2023年2月22日發佈的先前非公認會計準則運營支出指導在大約2.75億美元至2.95億美元之間。
即將舉行的活動
桑加莫計劃參加以下活動：
科學/醫學會議
•ASGCT 第 26 屆年會，加利福尼亞州洛杉磯，2023 年 5 月 16 日至 20 日
投資者會議
•2023 年美國銀行全球醫療保健會議，2023 年 5 月 9 日
•2023 年加拿大皇家銀行全球醫療保健會議，2023 年 5 月 17 日
•第七屆年度巴克萊基因編輯和基因療法峯會，2023年5月24日
•Stifel 2023 量身定製基因：遺傳藥物日，2023 年 5 月 30 日
•傑富瑞全球醫療保健會議，2023年6月8日
•2023 年 Wedbush Pacgrow 醫療保健會議，2023 年 8 月 8 日至 9 日
•2023 年富國銀行醫療保健會議，2023 年 9 月 6 日至 8 日
這些投資者會議的可用網絡直播的訪問鏈接將在Sangamo網站上的 “投資者和媒體” 部分的 “活動” 下提供。活動結束後，可在Sangamo網站上的 “演示” 下找到可用材料。
電話會議討論業務最新情況和2023年第一季度初步業績
Sangamo管理團隊將在明天，即2023年4月27日星期四美國東部時間上午 8:30 的電話會議上討論這些業務更新和初步業績。
參與者應使用此鏈接註冊並訪問電話會議。雖然不是必需的，但建議您在活動開始前 10 分鐘加入。註冊後，參與者可以選擇使用提供的號碼和唯一密碼撥入通話，也可以使用撥出選項立即連接手機。
最新的公司演示文稿可在簡報下的 “投資者和媒體” 部分中找到。
訪問網絡直播的鏈接也可以在Sangamo網站上的 “投資者和媒體” 部分的 “活動” 下找到。電話會議結束後將提供重播，可通過同一鏈接訪問。
關於桑加莫療法
Sangamo Therapeutics是一家處於臨牀階段的生物製藥公司，擁有強大的基因組藥物產品線。利用開創性科學，包括我們專有的鋅指基因組工程技術和製造專業知識，Sangamo旨在為患有現有治療選擇不足或目前不存在的疾病的患者創造新的基因組藥物。要了解更多信息，請訪問 www.sangamo.com 並通過 LinkedIn 和 Twitter 聯繫我們。
前瞻性陳述
本新聞稿包含有關我們當前預期的前瞻性陳述。這些前瞻性陳述包括但不限於與以下內容有關的陳述：我們截至2023年3月31日的季度初步估計經營業績、候選產品的治療和商業潛力、Sangamo和我們的合作者篩查、註冊和給藥患者參與和進行我們正在進行的和可能的未來臨牀試驗的預期計劃和時間表，以及提交我們的臨牀試驗的臨牀數據，包括對我們1/2期STAAR研究中給藥結論的預期，STEADFAST研究中患者給藥的準備工作和計劃以及加快研究時間表的可能性，我們的候選產品預計將進入後期開發，包括未來可能的isaralgagene civaparvovec的3期試驗及其時機，3期AFFINE試驗數據的可用性和呈現，以及giroctocogene fitelparvovec提交BLA和MAA的計劃，對進展的預期我們的臨牀前神經病學項目，包括公佈來自和預期的數據與此類計劃、鐮狀細胞病計劃成為合作伙伴的可能性相關的臨牀報告；對我們的戰略優先次序和重組的預期，包括減少我們的製造和同種異體研究足跡的計劃以及與此類重組相關的預期費用和成本節約、未來成本削減、我們預期的現金流、我們與公認會計準則和非公認會計準則總運營支出和股票薪酬相關的2023年財務指導、我們參加行業和投資者會議的計劃以及其他不是歷史事實的陳述。這些陳述不能保證未來的表現，並且會受到某些難以預測的風險和不確定性的影響。可能導致實際業績出現差異的因素包括但不限於與桑加莫財務結算程序的完成等導致桑加莫財務業績初步指標調整的障礙相關的風險和不確定性；桑加莫按目前設想執行戰略優先事項和重組的能力；與重組相關的實際費用高於預期，或者與重組相關的估計費用所依據的假設發生變化重組是有基礎的；桑加莫實現與重組相關的預計成本節省和進一步減少運營支出的能力；重組產生的影響桑加莫業務的意想不到的後果；宏觀經濟因素或金融挑戰，包括俄羅斯和烏克蘭之間持續的衝突、COVID-19 疫情以及當前或潛在的銀行倒閉對全球商業環境、醫療保健系統以及桑加莫及其合作伙伴（包括臨牀試驗的啟動和運作；研發過程，包括註冊、操作和
臨牀試驗的結果和臨牀數據的呈現；臨牀試驗延遲、暫停和暫停對臨牀試驗時間表和候選產品商業化的影響；臨牀試驗結果的不確定性和不可預測性，包括3期AFFINE試驗中治療效果對患者無法持續的風險，以及在1/2期STAAR研究的最新初步臨牀數據（包括腎臟活檢數據）中觀察到的治療效果的風險，以及第 1/2 階段 PRECIZN-1研究對患者來説不會持久，該研究的最終臨牀試驗數據將無法證實 isaralgagene civaparvovec 的安全性和有效性，退出急診室的患者將繼續退出急診室；多個監管機構對候選產品的監管批准程序不可預測；依賴早期臨牀試驗的結果，這些結果不一定能預測未來的臨牀試驗結果，包括我們候選產品的任何 3 期試驗的結果；我們的有限體驗製造生物製藥產品，包括我們可能無法維持合規的製造設施、建造更多設施和按預期生產候選產品的風險；技術開發可能使桑加莫使用的技術無法使用；我們缺乏資本資源來全面開發、獲得監管部門批准和商業化候選產品，以及我們需要大量額外資金來執行運營計劃和繼續作為持續經營企業運營；我們對合作者的依賴以及我們可能無法確保更多的合作，包括我們的鐮狀細胞病項目；以及我們實現預期的未來財務業績的能力。
無法保證我們和我們的合作者能夠開發出商業上可行的產品。由於上述風險和不確定性以及Sangamo及其合作者的運營和商業環境中存在的其他風險和不確定性，實際業績可能與這些前瞻性陳述中的預測存在重大差異。我們的證券交易委員會（SEC）文件和報告中更全面地描述了這些風險和不確定性，包括我們截至2022年12月31日止年度的10-K表年度報告，以及我們向美國證券交易委員會提交的截至2023年3月31日的季度10-Q表季度報告，以及Sangamo未來不時向美國證券交易委員會提交的文件和報告。本公告中包含的前瞻性陳述自該日起作出，除非適用法律要求，否則我們沒有義務更新此類信息。
非公認會計準則財務指標
為了補充我們根據公認會計原則提出的財務指導，我們提供了非公認會計準則總運營支出財務指導，其中不包括股票薪酬支出以及商譽和長期資產的減值計入公認會計原則總運營支出。我們認為，這些非公認會計準則財務指標與我們根據公認會計原則編制的財務信息一起考慮，可以增強投資者和分析師的能力，使他們能夠有意義地比較不同時期的業績和前瞻性指導，並確定我們業務的運營趨勢。我們之所以排除股票薪酬支出，是因為這是一種非現金支出，由於與報告期內的運營業績沒有直接或直接關係的變化，不同時期可能會有顯著差異，而且我們排除了商譽和長期資產減值，以便於對我們當前的經營業績進行更有意義的評估以及與其他時期的經營業績進行比較。這些非公認會計準則財務指標補充而不是替代或優於根據公認會計原則編制的財務業績指標。我們鼓勵投資者仔細考慮我們在公認會計原則下的業績以及我們的補充非公認會計準則財務信息，以更全面地瞭解我們的業務。
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