附錄 99.1

Belite Bio 在 2023 年 ARVO 會議上公佈了 一項為期 24 個月的 Tinlarebant 治療青少年斯塔加特病的 2 期研究 18 個月的中期數據

加利福尼亞州聖地亞哥，2023 年 4 月 25 日——總部位於聖地亞哥的臨牀階段生物製藥藥物開發公司 Belite Bio, Inc（納斯達克股票代碼： BLTE）今天公佈了其正在進行的為期兩年 針對青少年 STGD1 患者 Tinlarebant 的 2 期臨牀研究的 18 個月數據（“LBS-008-CT02”）作為視覺與眼科學研究協會（ARVO）年會海報展示的一部分 （演講：4 月 25 日^第四上午 8:45 — 上午 10:45，中部標準時間）。

該研究的首席研究員、悉尼大學臨牀眼科專科主任 、Westmead 和悉尼眼科醫院悉尼兒童醫院 網絡眼科顧問醫生約翰·格里格教授是這項臨時研究數據的主持人。約翰·格里格博士説：“很高興看到18個月的 中期數據顯示，接受Tinlarebant治療的患者具有一致的安全性。”“Belite Bio 目前的第二階段數據也繼續顯示出研究隊列中減緩疾病進展的良好趨勢。”

迄今為止，有十二名患者^*在正在進行的為期兩年的Tinlarebant2期研究中， 已經完成了18個月的治療。進行了例行評估，以評估 Tinlarebant的安全性和耐受性。已經收集了視網膜成像數據，用於評估所有受試者的疾病進展。 在第 18 個月，來自眼底自發熒光 (FAF) 成像的數據顯示，近 60% 的受試者（12 人中有 7 人）未出現意外的 萎縮性視網膜病變。在整個18個月的治療期內，研究隊列的平均視力保持穩定。12名患者中有9名出現了輕度黃斑病/色盲症和延遲的暗色適應，12名患者中有1名出現夜視障礙， 均嚴重程度輕微且耐受性良好。海報的副本可在此處獲得（鏈接）。

^*我們在青少年 STGD1 中對 Tinlarebant 進行的 2 期臨牀 試驗最初在澳大利亞和臺灣招收了 13 名受試者。在這13名受試者中， 澳大利亞的一名受試者無法進行隨訪，因此對12名擁有完整18個月數據的受試者進行了評估。

“值得注意的是，與基線時自發熒光病變僅明顯減少的 progStar 研究 參與者相比，LBS-008-CT02 受試者的增幅較小 （0.2 ± 0.1 mm）²) 與 ProgStar 受試者（0.4 ± 0.3 mm 相比，自發熒光 (DDAF) 病變大小明顯減小²）經過18個月的學習。” 約翰·格里格博士説。

Belite Bio首席科學官Nathan L. Mata博士説：“ 我們的2期研究得出的18個月治療結果令我們深受鼓舞，因為大多數受試者沒有向萎縮性（DDAF）病變過渡，而且在 向DDAF病變過渡的受試者中，DDAF病變進展速度較慢。”“在 ARVO 上公佈的 2 期數據繼續證實，這種研究性的 療法可能是 STGD1 患者的有前途的口服治療方法。”

Belite Bio目前正在進行一項為期兩年的2期研究， 正在招收患者參加一項針對青少年 STGD1 受試者的為期兩年 Tinlarebant 的 3 期研究 (DRAGON)，並計劃在 2023 年中期開始讓患者 參加一項為期兩年的廷拉雷班特在地理萎縮 (GA) 中的 3 期研究 (PHOENIX)。Belite Bio預計，第二階段 STGD1 研究的下一次數據讀取 將在2023年第四季度進行，屆時所有受試者都將完成兩年的治療。

關於《龍之研究》

這項為期兩年的3期研究（DRAGON）是一項多中心、隨機、 雙掩碼、安慰劑對照研究，旨在評估TinlareBant在治療青少年受試者Stargardt 疾病中的安全性和有效性。DRAGON 旨在評估 Tinlarebant 對青少年 STGD1 患者的安全性和有效性。本研究的目標是招募約90名患者，隨機分組為 2:1（active: 安慰劑）。迄今為止，Belite Bio已在美國、英國、德國、荷蘭、法國、比利時、瑞士、中國、香港 香港、臺灣和澳大利亞開始了這項第三階段的研究。欲瞭解更多信息，請訪問 clinicaltrials.gov，網址為 https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05244304)

關於 Tinlarebant （又名 LBS-008）

Tinlarebant 是一種新型的口服療法，旨在減少眼睛中導致 STGD1 並導致 GA 或晚期乾性 AMD 的 毒素積累。這些毒素是視覺 循環的副產物，視覺循環依賴於眼睛的維生素 A（視黃醇）的供應。Tinlarebant 的工作原理是降低和維持血清 視黃醇結合蛋白 4 (RBP4) 的水平，這是視黃醇從肝臟轉運到眼睛的唯一載體蛋白。通過調節進入眼睛的 視黃醇量，Tinlarebant 減少了這些毒素的形成。Tinlarebant 已在美國獲得快速通道認證和罕見 兒科疾病稱號，在美國和歐洲被授予孤兒藥稱號，用於治療 STGD1。

斯塔加特病

STGD1 是成人和兒童中最常見的遺傳性視網膜營養不良症（導致 模糊或中心視力喪失）。這種疾病是由視網膜特異性基因（ABCA4）的突變引起的，該突變導致 在視網膜中大量積聚有毒維生素 A 副產物（稱為 “雙視黃醇”），導致視網膜細胞死亡 和中樞視力逐漸喪失。雙視黃醇的熒光特性和視網膜成像系統的開發已幫助眼科醫生識別和監測疾病進展。目前，沒有美國食品藥品管理局批准的 STGD1 治療方法。

重要的是，STGD1 和 GA，或晚期乾性 AMD，具有相似的病理生理學 ，其特徵是細胞毒性雙視黃醇過度積累、視網膜細胞死亡和視力喪失。儘管 “死視網膜” 的外周擴張，但視力喪失還是會緩慢發生 ，直到疾病到達眼中央（黃斑）。因此， Belite Bio打算在其3期研究（PHOENIX）中評估Tinlarebant對GA患者的安全性和有效性。

地理萎縮

乾性 AMD 是老年人視力喪失的主要原因。Geography 萎縮或 GA 是 AMD 的高級階段。目前，沒有 FDA 批准的 GA 口服治療方法，也沒有 FDA 批准的 療法用於除 GA 以外的乾性 AMD 的其他階段。據估計，美國有2000萬AMD患者，全球有超過1.96億 患者，全球直接醫療費用估計為2550億美元。

關於 Belite Bio

Belite Bio 是一家處於臨牀階段的生物製藥藥物開發 公司，專注於推進針對視網膜退行性眼病的新療法，這些疾病的醫療需求尚未得到滿足， 例如晚期乾性 AMD 中的 STGD1 和 GA，以及特定的代謝性疾病。欲瞭解更多信息，請在 Twitter、 Instagram、LinkedIn、Facebook 上關注我們或通過 www.belitebio.com 訪問我們。

關於前瞻性陳述的重要注意事項

本新聞稿包含關於未來 預期、計劃和招股説明書的前瞻性陳述，以及有關非歷史事實事項的任何其他陳述。這些陳述 包括但不限於關於臨牀數據對患者、臨牀開發、監管 里程碑及其候選產品的商業化的潛在影響的陳述，以及任何其他包含 “期望”、“將”、 “目標” 等詞語的陳述。由於各種重要因素，實際結果可能與前瞻性 陳述中所述結果存在重大差異，包括但不限於 Belite Bio 證明其候選藥物安全性 和療效的能力；其候選藥物的臨牀結果，可能不支持進一步開發或監管部門 批准；相關監管機構就監管部門批准Belite Bio 候選藥物做出的決定的內容和時間；丁拉班特的潛在功效，還有那些Belite Bio向美國證券交易委員會提交的文件中的 “風險因素” 部分對風險進行了更全面的討論。所有前瞻性陳述均基於Belite Bio目前可用的信息 ，除非法律要求，否則Belite Bio沒有義務公開更新或修改任何前瞻性陳述， 無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。

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