附錄 99.1
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Morphic 公佈了 2023 年第一季度的企業亮點和財務業績

-在針對潰瘍性結腸炎患者的 EMERALD-1 2a 期試驗中,MORF-057 達到了主要終點,表明在未觀察到安全信號的情況下,在繼發和探索性措施方面取得了有臨牀意義的改善-

-EMERALD-2 MORF-057 的 2b 期試驗進展順利-

-2023年第一季度結束時有4.21億美元的現金、現金等價物和有價證券,延續到2026年下半年-

馬薩諸塞州沃爾瑟姆——2023年4月25日——開發用於治療嚴重慢性病的新一代口服整合素療法的生物製藥公司Morphic Therapic(納斯達克股票代碼:MORF)今天公佈了2023年第一季度的公司亮點和財務業績。

2023 年第一季度和最近的企業亮點

EMERALD 對 MORF-057 進行潰瘍性結腸炎的 2 期試驗

•宣佈了針對中度至重度潰瘍性結腸炎 (UC) 患者的 MORF-057 開放標籤單臂2a期試驗的主隊列的正面結果,該試驗的劑量為 100 mg BID(每天兩次)EMERALD-1
•在 EMERALD-1 中,MORF-057
◦達到了具有統計學意義的主要終點,表明羅伯茨組織病理學指數(RHI)評分比第12周的基線下降了6.4分(p=0.002)
◦根據修改後的梅奧診所評分 (MMC),緩解率達到了 25.7%
◦總體耐受性良好,未觀察到安全信號
◦α4β7 受體已達到飽和,α4β7 淋巴細胞亞羣的變化與 1 期 MORF-057 數據一致
•針對中度至重度 UC 患者的 MORF-057 的 EMERALD-2 2b 期研究繼續增加和入組
◦EMERALD-2 是一項針對中度至重度潰瘍性結腸炎患者的 MORF-057 的全球 2b 期隨機、雙盲、安慰劑對照試驗
◦EMERALD-2 的主要終點是 MMC 在 12 周時測得的臨牀緩解率,預計將在 2025 年上半年公佈

MORF-057 臨牀前和 1 期研究

•在歐洲克羅恩病和結腸炎組織 2023 年年年會上展示了新的 MORF-057 臨牀前數據,證明瞭炎症性腸病 (IBD) 動物模型中 α4β7 抑制活性,進一步支持正在進行的 IBD 中 MORF-057 的 EMERALD 2 期臨牀試驗

新興管道

•將骨髓纖維化定義為一個新的治療領域,用於開發Morphic的選擇性αvβ8小分子抑制劑以及αvβ8抑制在抑制與骨髓纖維化疾病有關的TGFB激活中的作用
•宣佈了一項新的小分子整合素抑制劑項目,用於治療肺高血壓疾病,靶向未公開的整合素受體

“第一季度對於 Morphic 來説是關鍵的季度,EMERALD-1 研究報告了積極的總體結果,包括具有臨牀意義的活性和良好的耐受性。此外,我們將現金渠道延長至2026年下半年,遠遠超過了2025年上半年 EMERALD-2 的主要終點讀數,這是一項針對加州大學 MORF-057 的2b期隨機研究。” Morphic Therapic 首席執行官Praveen Tipirneni醫學博士評論道。“我們的臨牀團隊在執行EMERALD研究方面做得非常出色,我們很激動

MORF-057 現在已在患者身上證明瞭潛在的益處。現金渠道的大幅延長使得 MORF-057 的後期臨牀開發和我們新興整合素療法產品線的開發成為可能。”

2023 年第一季度的財務業績

•截至2023年3月31日的季度淨虧損為3610萬美元,合每股虧損0.90美元,而去年同期的淨虧損為3150萬美元,合每股虧損0.85美元
•截至2023年3月31日的季度收入為50萬美元,而去年同期為240萬美元
•截至2023年3月31日的季度,研發費用為3,040萬美元,而去年同期為2650萬美元。增長主要歸因於臨牀和開發成本的增加,以及支持我們的主要候選產品 MORF-057 的臨牀前和第二期臨牀試驗成本增加
•截至2023年3月31日的季度,一般和管理費用為930萬美元,而去年同期為760萬美元。增長主要是由於非現金股票薪酬支出增加和工資成本增加

截至2023年3月31日,Morphic的現金、現金等價物和有價證券為4.21億美元,而截至2022年12月31日為3.48億美元,增長的主要原因是Morphic的普通股私募和向某些現有投資者預先注資的認股權證於2023年2月完成。Morphic認為,截至2023年3月31日,其現金、現金等價物和有價證券將足以為2026年下半年的運營支出和資本支出需求提供資金。

關於 MORF-057

Morphic 正在開發 MORF-057,作為炎症性腸病 (IBD) 患者 α4β7 整合素的選擇性口服小分子抑制劑。經批准的可注射抗體治療藥物 vedolizumab 的成功獲得臨牀驗證 α4β7 是治療 IBD 的靶點。MORF-057 與 vedolizumab 一樣,旨在阻斷淋巴細胞表面的 α4β7 與粘膜內皮細胞配體 madCam-1 之間的相互作用,從而顯著減少淋巴細胞從血液向腸粘膜組織的遷移,避免與 IBD 相關的炎症。

關於 EMERALD-1 研究

EMERALD-1 (MORF-057-201) 是一項開放標籤的多中心 2a 期試驗,旨在評估 MORF-057 對中度至重度潰瘍性結腸炎成年人的療效、安全性和耐受性。加入 EMERALD-1 研究主隊列的 35 名患者已在美國和波蘭接受了 100 mg BID(每天兩次)的治療。該試驗的主要終點是Robarts組織病理學指數(RHI)的變化,這是一種經過驗證的儀器,用於測量潰瘍性結腸炎在12周時與基線相比的組織學疾病活性。患者將繼續再接受40周的維持治療,然後進行52周的評估。EMERALD-1 研究中的次要和其他預先規定的衡量標準包括修改後的梅奧臨牀評分的變化、安全性、藥代動力學參數和關鍵藥效學指標,包括 α4β7 受體佔用率和淋巴細胞子集運輸。

關於 EMERALD-2 研究

EMERALD-2 (MORF-057-202) 是 MORF-057 的一項全球2b期隨機、雙盲、安慰劑對照試驗,目前正在招收中度至重度潰瘍性結腸炎患者。EMERALD-2 的主要終點是臨牀緩解率,根據修改後的梅奧診所評分 (mmC) 在 12 周時測量。EMERALD-2 還將基於 mmC 以及組織學、藥代動力學和藥效學測量以及安全參數,測量多個次要和探索性終點。EMERALD-2 研究中的患者將被隨機分配接受 200 mg BID MORF-057、100 mg BID MORF-057、QD(每天一次)劑量 MORF-057 或安慰劑量。在為期 12 周的誘導階段之後,所有患者都將接受 MORF-057,維持給藥 40 周。有關 MORF-057 EMERALD 臨牀試驗的更多信息,請單擊此處。

關於形態療法

Morphic Therapic 是一家生物製藥公司,開發一系列口服整合素療法,用於治療嚴重的慢性病,包括自身免疫性疾病、心血管疾病和代謝性疾病、纖維化和

癌症。Morphic還利用其專有的minT技術平臺與Schrödinger合作推進其研發和發現活動,該平臺利用了該公司對整合素結構和生物學的獨特理解。欲瞭解更多信息,請訪問 www.morphictx.com。

關於前瞻性陳述的警示説明

本新聞稿包含經修訂的1933年《證券法》、經修訂的1934年《證券交易法》和1995年《私人證券訴訟改革法》“安全港” 條款所指的 “前瞻性” 陳述,包括但不限於:minT技術平臺發現候選藥物的能力;Morphic開發和商業化口服小分子整合素療法的計劃及其任何擬議時機;執行時機,並完成 EMERALD-1 和 EMERALD-2 臨牀試驗;任意對開始或完成臨牀研究和/或試驗以及獲得監管部門批准的 MORF-057 和其他正在開發的候選藥物的安全性、有效性、時機和能力的預期;進一步公佈數據的時機;MORF-057 治療 IBD(包括潰瘍性結腸炎)或相關適應症的能力;αvβ8 小分子抑制劑治療骨髓纖維化和肺高血壓疾病的能力;公司的現金狀況和預期發展方向。包含 “相信”、“計劃”、“繼續”、“期望”、“將”、“發展”、“信號”、“潛力”、“預期” 或 “持續” 等詞語的陳述以及未來時態的陳述均為前瞻性陳述。這些前瞻性陳述涉及風險和不確定性以及假設,如果這些假設沒有完全實現或被證明不正確,可能會導致我們的業績與此類前瞻性陳述所表達或暗示的結果存在重大差異。前瞻性陳述受風險和不確定性的影響,這些風險和不確定性可能導致Morphic的實際活動或業績與任何前瞻性陳述中表達的明顯不同,包括本新聞稿中披露的風險和不確定性以及我們在向美國證券交易委員會提交的文件中列出的其他風險,包括Morphic於2023年2月23日向美國證券交易委員會提交的截至2022年12月31日財年的10-K表年度報告和截至3月31日的季度10-Q表季度報告,2023 年向美國證券交易委員會在2023年4月25日。這些前瞻性陳述僅代表截至本文發佈之日,除非法律要求,否則Morphic明確表示沒有義務更新這些前瞻性陳述,無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。

值得關注的財務表



Morphic 控股有限公司
簡明合併運營報表
(未經審計)
(以千計,股票和每股數據除外)

截至3月31日的三個月
20232022
協作收入$521 $2,382 
運營費用:
研究和開發30,449 26,463 
一般和行政9,277 7,591 
運營費用總額39,726 34,054 
運營損失(39,205)(31,672)
其他收入:
利息收入,淨額3,100 187 
其他收入,淨額
其他收入總額,淨額3,102 188 
所得税準備金前的虧損(36,103)(31,484)
所得税準備金(32)— 
淨虧損(36,135)(31,484)
基本和攤薄後的每股淨虧損$(0.90)$(0.85)
已發行普通股、基本股和攤薄後加權平均值40,112,416 37,133,412 


Morphic 控股有限公司
簡明合併資產負債表
(未經審計)
(以千計)
2023年3月31日2022年12月31日
資產
現金、現金等價物和有價證券$421,279 $348,248 
其他流動資產14,466 13,934 
流動資產總額435,745 362,182 
其他資產6,202 6,407 
總資產$441,947 $368,589 
負債和股東權益
流動負債$13,481 $17,126 
長期負債1,951 2,344 
負債總額15,432 19,470 
股東權益總額426,515 349,119 
負債和股東權益總額$441,947 $368,589 

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聯繫人
形態療法
克里斯·埃德曼
chris.erdman@morphictx.com
617.686.1718