附錄 99.1

GAIN THERAPEUTICS 報告 2022 年全年財務業績和業務最新情況

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公司預計 GT-02287 的 IND 支持研究將於 2023 年上半年完成

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預計將在2023年年中之前提交檔案以啟動 GBA1 帕金森氏病 GT-02287 的 1 期臨牀試驗

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截至2022年12月31日，現金和現金等價物以及有價證券為2,210萬美元

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向公司領導的財團授予120萬歐元的非稀釋性補助金，以推進該國的研究計劃 Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症

馬裏蘭州貝塞斯達，2023年3月23日——領導變構小分子療法發現和開發的生物技術公司Gain Therapeutics, Inc.（納斯達克股票代碼：GANX）（“Gain”，或 “公司”）今天公佈了截至2022年12月31日的全年財務業績，並重點介紹了公司最近的進展。

首席執行官Matthias Alder表示：“去年，我們在產品研發方面取得了重大進展，並積累了更多重要數據，支持我們在帕金森氏症和高徹病模型中變構GCase調節劑的疾病緩解潛力。”“我們期待在 2023 年中期之前提交 1 期臨牀試驗的檔案，從而啟動 GT-02287 的臨牀項目。我們還對支持Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症研究計劃的撥款感到高興，這證實了我們的see-tX平臺的多功能性以及使用變構小分子調節劑治療與AAT缺乏相關的代謝疾病的新方法。”

業務更新和最新發展

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GBA1 帕金森氏病 (PD) 中的 GT-02287 繼續朝着啟動 1 期臨牀試驗的方向邁進。Gain預計將在2023年上半年完成支持IND的GLP毒理學研究，並在2023年中期提交 GT-02287 1期臨牀試驗的檔案後開始臨牀項目。1 期臨牀試驗將在澳大利亞進行，將評估健康志願者服用單劑量和多劑量遞增劑量的 GT-02287，以評估安全性和藥代動力學，目標是確定用於第 2 階段開發的最佳劑量水平。

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在 2023 年 2 月的第 19 屆年度世界研討會™ 上公佈了 GT-02329 的臨牀前數據。2月，Gain在海報演示中展示了新的臨牀前數據，標題為：”GT-02329 是 GCase 的結構靶向異構調節劑，可恢復 GCase 活性，減少小膠質細胞增多並改善神經病高歇病 CBE 模型中的精細運動技能。”在神經病高歇病 (nGD) 動物模型中生成的數據顯示，GT-02329 可恢復 β-葡萄糖腦苷酶 (GCase) 活性，消耗有毒脂質底物的積累，減少神經炎症並改善神經肌肉功能。這些發現支持了靶向 Gcase 的變構調節劑 GT-02329 在治療 nGD 方面的疾病緩解潛力。

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向公司領導的聯盟提供120萬歐元的非稀釋補助金，以推進Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症的研究項目。該公司最近宣佈，Eurostars和Innosuiss已向包括生物醫學研究所、Newcells Biotech和赫爾辛基大學在內的由Gain Therapeutics領導的財團發放了總額為120萬歐元的補助金。這筆撥款支持一項研究項目，該項目旨在開發公司針對α-1抗胰蛋白酶（AAT）缺乏症的新型小分子變構調節劑，這是一種罕見的遺傳病，可能導致嚴重的肺部和肝臟疾病。

即將到來的預期里程碑

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2023 年上半年完成 GT-02287 的 IND 支持研究

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截至 2023 年中期 GBA1 PD 計劃 GT-02287 的 1 期臨牀試驗的檔案已提交，臨牀試驗預計將於 2023 年下半年在澳大利亞啟動

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2023 年上半年 Krabbe 病鉛序列鑑定取得進展

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臨牀前腫瘤學項目持續推進；公司預計將在2023年底之前確定先導系列

財務業績：

2022 年的研發費用 (R&D) 為 838 萬美元，而 2021 年為 716 萬美元。與2021年相比，2022年研發費用增加了122萬美元，這主要是由於外部合作和相關支出的增加，例如隨着公司的GBA1 PD研究項目進入臨牀階段，歸因於inD前臨牀研究、質量和臨牀製造的支出。差異是由於員工人數和股票薪酬支出增加導致人事相關成本增加。

2022 年的一般和行政 (G&A) 支出為 954 萬美元，而 2021 年為 682 萬美元。與2021年相比，2022年併購支出增加了272萬美元，這主要是由於與專利和公司事務相關的法律費用增加，以及隨着公司繼續擴大基礎設施以支持上市公司的運營，會計、保險、信息技術、投資者關係和其他支出的增加。員工人數增加和股票薪酬支出增加導致的人事相關成本增加也促成了併購支出的增加。

截至2022年12月31日的年度淨虧損為1759萬美元，而截至2021年12月31日的年度淨虧損為1,389萬美元。截至2022年12月31日的淨虧損包括153萬美元的非現金薪酬支出，而2021年的非現金薪酬支出為187萬美元。與2021年相比，2022年淨虧損的增加主要歸因於G＆A支出增加了272萬美元和研發費用增加了122萬美元。

截至2022年12月31日止年度的GAAP基本和攤薄後每股淨虧損為1.48美元，而截至2021年12月31日，基本和攤薄後的每股淨虧損為1.37美元。

截至2022年12月31日，在截至2022年12月31日的年度中，公司的現金、現金等價物和有價證券總額為2,210萬美元。公司預計，其現有的現金、現金等價物和有價證券將使其能夠為2024年第二季度的運營支出和資本支出需求提供資金。

GAIN THERAPEUTICS

合併運營報表

（已審計）


	截至12月31日的年度
	2022		2021
收入：
協作收入	$	132,640	$	133,928
其他收入		7,468		31,066
總收入		140,108		164,994

運營費用：
研究和開發		(8,377,290)		(7,164,229)
一般和行政		(9,539,863)		(6,826,938)
運營費用總額		(17,917,153)		(13,991,167)

運營損失		(17,777,045)		(13,826,173)

其他收入（支出）：
淨利息收入		375,357		12,495
外匯虧損，淨額		(96,074)		(72,920)
所得税前虧損	$	(17,497,762)	$	(13,886,598)

所得税		(92,976)		(4,008)

淨虧損	$	(17,590,738)	$	(13,890,606)

每股淨虧損：
歸屬於普通股股東的每股淨虧損——基本虧損和攤薄後	$	(1.48)	$	(1.37)
加權平均普通股——基本和攤薄後		11,883,368		10,165,404

GAIN THERAPEUTICS

合併資產負債表

（已審計）


	十二月三十一日		十二月三十一日
	2022		2021
資產
流動資產：
現金和現金等價物	$	7,311,611	$	36,880,673
有價證券——當前		12,826,954		—
税收抵免		103,877		113,586
預付費用和其他流動資產		848,854		727,785
流動資產總額	$	21,091,296	$	37,722,044

非流動資產：
有價證券-非流動證券	$	1,941,488	$	—
財產和設備，淨額		144,379		105,986
內部使用的軟件		213,967		202,609
經營租賃-使用權資產		659,933		901,042
限制性現金		30,818		31,279
長期存款和其他非流動資產		17,506		22,111
非流動資產總額		3,008,091		1,263,027
總資產	$	24,099,387	$	38,985,071

負債和股東權益
流動負債：
應付賬款	$	1,626,100	$	560,479
經營租賃負債——當前		229,080		219,137
其他流動負債		2,106,756		1,402,600
遞延收益		55,180		266,504
貸款-當前		108,135		103,826
流動負債總額	$	4,125,251	$	2,552,546

非流動負債：
固定福利養老金計劃	$	157,580	$	329,458
經營租賃負債——非當期		441,784		695,053
貸款-非流動		495,258		590,468
非流動負債總額		1,094,622		1,614,979
負債總額	$	5,219,873	$	4,167,525

股東權益
優先股，面值0.0001美元；已授權1,000萬股；截至2022年12月31日和2021年12月31日為零已發行和流通股票	$	—	$	—
普通股，面值0.0001美元：已授權5,000,000股；截至2022年12月31日和2021年12月31日已發行和流通11,883,368股		1,189		1,189
額外的實收資本		57,358,895		55,832,461
累計其他綜合收益/（虧損）		35,627		(90,645)
累計赤字		(20,925,459)		(7,034,853)
期限損失		(17,590,738)		(13,890,606)
股東權益總額		18,879,514		34,817,546
負債和股東權益總額	$	24,099,387	$	38,985,071

關於 Gain Therapeutics,

Gain Therapeutics, Inc. 致力於發現和開發用於治療神經退行性疾病、溶酶體貯積症、代謝性疾病和癌症的變構小分子療法。能夠在所有治療領域中與疾病相關的蛋白上識別出前所未見的變構靶標，為一系列藥物-蛋白質相互作用提供了機會，包括蛋白質穩定、蛋白質不穩定、靶向蛋白降解、變構抑制和變構激活。Gain的產品線涵蓋神經退行性疾病、溶酶體貯積症（LSD）、代謝性疾病以及其他可以通過蛋白質降解靶向的疾病，例如腫瘤學。Gain在帕金森氏病方面的主要項目已獲得邁克爾·福克斯帕金森氏症研究基金會（MJFF）和西爾弗斯坦帕金森氏症基金會與GBA的資助，以及由歐盟Horizon 2020研究和Innosuiss共同資助的Eurostars-2聯合計劃的資助。欲瞭解更多信息，請訪問 https://www.gaintherapeutics.com。

關於前瞻性陳述的警示説明

本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指的 “前瞻性陳述”。除歷史事實陳述外，本新聞稿中的所有陳述均為 “前瞻性陳述”。在某些情況下，你可以用前瞻性詞語來識別這些陳述，例如 “可能”、“可能”、“將”、“應該”、“期望”、“計劃”、“預期”、“相信”、“估計”、“預測”、“目標”、“打算”、“尋求”、“潛在” 或 “繼續”，這些術語的否定性以及旨在識別前瞻性陳述的詞語或類似表達方式的變體，儘管並非所有前瞻性陳述都包含這些詞語。本新聞稿中的前瞻性陳述包括但不限於以下方面的聲明：公司當前或未來候選產品的開發，包括 GT-02287；對報告來自正在進行的臨牀前研究的數據或啟動未來臨牀試驗的時機的預期，包括完成支持IND的毒理學研究、提交檔案要求和啟動GBA1帕金森氏病 GT-02287 第一階段臨牀項目的時機；潛在的治療和臨牀益處公司的候選產品；未來項目的選擇和開發及其時機，包括推進克拉貝病先導系列鑑定和臨牀前腫瘤學項目主要候選藥物的確定；公司的財務狀況和執行下一階段戰略的能力；以及公司的預期現金渠道指導，包括公司當前和預計現金使公司能夠實現價值轉折點的能力。這些前瞻性陳述基於公司截至本新聞稿發佈之日的預期和假設。這些前瞻性陳述均涉及風險和不確定性，可能導致公司的臨牀前和未來臨牀開發計劃、未來結果或業績與前瞻性陳述所表達或暗示的結果或表現存在重大差異。這些陳述不是歷史事實，而是代表了公司對未來業績的信念，從本質上講，其中許多業績本質上是不確定的，是公司無法控制的。許多因素可能導致當前預期與實際業績之間存在差異，包括 COVID-19 疫情和其他全球和宏觀經濟狀況對公司業務的影響；臨牀試驗和財務狀況；臨牀前研究或臨牀試驗期間觀察到的意外安全性或有效性數據；低於預期的臨牀試驗場所激活率或註冊率；預期或現有競爭的變化；監管環境的變化；監管批准程序的不確定性和時機；以及意外訴訟或其他爭議。

可能導致公司實際業績與本新聞稿前瞻性陳述中表達或暗示的結果不同的其他因素在公司3月份向美國證券交易委員會提交的10-K表年度報告中標題為 “風險因素” 的部分中確定 [23]，2023年及其隨後不時向美國證券交易委員會提交或提供的其他文件。本新聞稿中包含的所有前瞻性陳述僅代表截至其發表之日。除非法律要求，否則公司沒有義務更新此類聲明以反映在聲明發布之日之後發生的事件或存在的情況。

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