Document

證券交易委員會

華盛頓特區 20549

外國私人發行人的報告

根據規則 13a-16 或 15d-16

根據1934年的《證券交易法》

在 2023 年 4 月份

委員會檔案編號：001-39822

（其章程中規定的註冊人的確切姓名）

（主要行政辦公室地址）

用複選標記表示註冊人是否在表格20-F或40-F的封面下提交或將提交年度報告。

20-F 表格 40-F 表格 ☐

用複選標記表示註冊人是否在法規 S-T 規則 101 (b) (1) 允許的情況下以紙質形式提交 6-K 表格：☐

用複選標記表示註冊人是否在法規 S-T 規則 101 (b) (7) 允許的情況下以紙質形式提交 6-K 表格：☐

作為本6-K表報告的附錄99.1提交的是Pharming Group N.V.（簡稱 “公司”）於2023年4月11日發佈的新聞稿。


展品編號						描述

99.1						Pharming宣佈向美國患者首次商業發貨Joenja®（leniolisib）

根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使下列簽署人代表其簽署本報告，並獲得正式授權。


Pharming Group N.V

來自：	/sijmen de Vries

	姓名：	西門·德·弗里斯
	標題：	首席執行官

日期：2023 年 4 月 11 日

Pharming宣佈向美國患者首次商業發貨Joenja®（leniolisib）

荷蘭萊頓，2023年4月11日：Pharming Group N.V.（“Pharming”）（阿姆斯特丹泛歐交易所：PHARM /納斯達克：PHAR）宣佈向美國患者首次商業發貨Joenja®（leniolisib）。Joenja® 是一種口服選擇性pi3kΔ抑制劑，是美國批准的第一種也是唯一一種針對活化磷酸肌苷3-激酶 delta（pi3kΔs）綜合徵（APDS）（一種罕見的進行性原發性免疫缺陷）的治療方法，適用於12歲及以上的成人和兒科患者。

根據Pharming與諾華達成的2019年leniolisib獨家許可協議條款，Joenja® 的相應首次商業銷售觸發了Pharming向諾華支付的1000萬美元里程碑款項。

Pharming首席商務官斯蒂芬·圖爾評論説：

“我們很高興地宣佈，第一批Joenja® 向患者發貨，付款人可報銷，是在美國食品藥品管理局批准大約兩週後交付的，這對於患有APDS的患者來説是一個重要的里程碑。我們期待將Joenja® 作為APDS患者的第一種也是唯一獲得批准的治療方法，在美國各地廣泛使用。”

關於活化磷酸肌肽 3-激酶 Δ綜合徵 (APDS)

APDS 是一種罕見的原發性免疫缺陷，於 2013 年首次被發現。APDS 由兩個已鑑定基因之一的變異引起，即 PIK3CD 或 PIK3R1，這兩個基因對體內免疫細胞的發育和功能至關重要。這些基因的變異會導致 pi3kΔ（phophoinositide 3-kinase delta）途徑過度活躍，導致免疫細胞無法成熟和正常運作，從而導致免疫缺陷和失調。1,2,3 APDS 的特徵是多種症狀，包括嚴重的複發性鼻肺感染、淋巴細胞增生、自身免疫和腸病。4,5 因為這些症狀可能與多種疾病有關。4,5 因為這些症狀可能與多種疾病有關。，包括其他原發性免疫缺陷，據報道，APDS患者經常被誤診和平均診斷延遲時間為7年。6 由於 APDS 是一種進行性疾病，這種延遲可能會導致損傷隨着時間的推移而累積，包括永久性肺部損傷和淋巴瘤。4-7 可以通過基因檢測做出明確的診斷。在世界範圍內，每百萬人中約有1至2人患有APDS。

關於 Joenja®（leniolisib）

Joenja®（leniolisib）是一種口服小分子磷酸肌苷3-激酶 delta（pi3k）抑制劑，在美國獲批，是12歲及以上成人和兒童患者的活化磷酸肌苷3-激酶Δ綜合徵（APDS）的首個也是唯一的靶向治療方法。Joenja® 抑制磷脂酰肌醇-3-4-5-三磷酸的產生，磷脂酰肌醇是重要的細胞信使，調節多種細胞功能，例如增殖、分化、細胞因子產生、細胞存活、血管生成和新陳代謝。一項隨機、安慰劑對照的II/III期臨牀試驗的結果表明，Joenja® 在共同主治終點具有臨牀療效；對這些患者的免疫失調和免疫表型正常化具有統計學上的顯著影響，臨時開放標籤延期數據支持了長期給藥Joenja® 的安全性和耐受性。8 Leniolisib 目前正在接受歐洲藥品管理局的監管審查，並計劃尋求進一步的監管批准在英國、加拿大、澳大利亞和日本。Leniolisib也在一項針對5歲兒童的III期臨牀試驗中接受評估

4至11歲患有APDS，計劃對1至6歲的APDS兒童進行進一步的試驗。有關 Joenja® 的信息，請訪問：Joenja.com

關於 Pharming Group N.V.

Pharming Group N.V.（阿姆斯特丹泛歐交易所：PHARM/NASDAQ：PHAR）是一家全球生物製藥公司，致力於改變患有罕見、使人衰弱和危及生命的疾病患者的生活。Pharming正在商業化和開發蛋白質替代療法和精準藥物的創新產品組合，包括處於早期至後期開發階段的小分子、生物製劑和基因療法。Pharming 總部位於荷蘭萊頓，員工遍佈全球，為北美、歐洲、中東、非洲和亞太地區的 30 多個市場的患者提供服務。

欲瞭解更多信息，請訪問 www.pharming.com 並在 LinkedIn 上關注我們。

本新聞稿可能包含前瞻性陳述。前瞻性陳述是基於管理層當前預期和假設的未來預期陳述，涉及已知和未知的風險和不確定性，可能導致實際業績、業績或事件與這些陳述中表達或暗示的結果、業績或事件存在重大差異。這些前瞻性陳述是通過使用諸如 “目標”、“野心”、“預期”、“相信”、“可以”、“估計”、“期望”、“目標”、“打算”、“可能”、“里程碑”、“目標”、“展望”、“計劃”、“可能”、“項目”、“風險”、“時間表”、“尋求”、“應該”、“應該” 等術語和短語來識別的目標”，“意志” 以及類似的術語和短語。前瞻性陳述的例子可能包括關於Pharming對其候選產品的臨牀前研究和臨牀試驗的時間和進展、Pharming的臨牀和商業前景以及Pharming對其預計營運資金需求和現金資源的預期的陳述，這些陳述受許多風險、不確定性和假設的影響，包括但不限於Pharming臨牀試驗的範圍、進展和擴展及其對成本的影響；以及臨牀，科學，監管和技術發展。鑑於這些風險和不確定性，以及Pharming向美國證券交易委員會提交的2022年年度報告和截至2022年12月31日的20-F表年度報告中描述的其他風險和不確定性，此類前瞻性陳述中討論的事件和情況可能不會發生，Pharming的實際業績可能與其預期或暗示的業績存在重大和不利的差異。本新聞稿中包含或提及的所有前瞻性陳述均受到本節所包含或提及的警示性陳述的明確限制。讀者不應過分依賴前瞻性陳述。任何前瞻性陳述僅代表截至本新聞稿發佈之日，並基於截至本新聞稿發佈之日Pharming獲得的信息。Pharming 不承擔任何公開更新或修改任何內容的義務。

本新聞稿涉及披露符合《歐盟市場濫用條例》第7（1）條所指的有資格或可能有資格作為內幕消息的信息。

1.Lucas CL 等人。Nat Immunol。2014；15 (1): 88-97。

2.Elkaim E 等人。J Alergy clin Immunol。2016；138 (1): 210-218。

3.Nunes-Santos C、Uzel G、Rosenzweig SD。J Alergy Clin Immunol。2019；143 (5): 1676-1687。

4.Coulter TI 等人。J Alergy clin Immunol。2017；139 (2): 597-606。

5.Maccari ME 等人。Front Immunol。2018；9:543。

6.Jamee M 等人。Clin Rev Algery Immunol。2019 年；5 月 21 日。

7.Condliffe AM，Chandra A. Front Immunol。2018；9:338。

8.RAO VK 等人 Blood。2023 年 3 月 2 日；141 (9): 971-983。

欲瞭解更多公共信息，請聯繫：

Pharming Group，荷蘭萊頓

邁克爾·列維坦，投資者關係與企業傳播副總裁

T: +1 (908) 705 1696

Heather Robertson，投資者關係與企業傳播經理

E: investor@pharming.com

FTI 諮詢，英國倫敦

維多利亞·福斯特·米切爾/亞歷克斯·肖/艾米·伯恩

LifeSpring 生命科學通訊，荷蘭阿姆斯特丹

T: +31 6 53 81 64 27

E: pharming@lifespring.nl

伊桑·梅特萊尼斯

E: Ethan.Metelenis@precisionvh.com

T: +1 (917) 882 9038

克萊爾·多布斯

E: claire.dobbs@solarishealth.com