附錄 99.1
 

Ocuphire Pharma 公佈截至2022年的第四季度和年度的財務業績並提供公司最新情況
 
隨着Cash Runway的全球許可協議，Cash Runway將所有三種適應症的Nyxol開發和商業化，財務狀況顯著改善
 
PDUFA 定於 2023 年 9 月 28 日在 Nyxol 上線®在其第一個適應症中，逆轉藥理學誘發的散瞳；1000萬美元 里程碑與批准有關
 
在 ZETA-1 試驗中，口服 APX3330 在糖尿病視網膜病變的潛在註冊終點上具有統計學意義；計劃於 2 期結束 FDA 會議
 
密歇根州法明頓希爾斯，2023年3月30日——Ocuphire Pharma, Inc.（納斯達克股票代碼：OCUP）是一家臨牀階段的眼科生物製藥公司，專注於開發和 商業化治療屈光和視網膜眼疾的療法，今天公佈了截至2022年12月31日的第四季度和年度的財務業績，並提供了公司最新情況。
 
Ocuphire Pharma創始人兼首席執行官Mina Sooch表示：“事實證明，2022年是臨牀、監管、專利和戰略合作伙伴取得重要里程碑的一年，為公司在2023年取得進一步成功奠定了基礎。”“我們為逆轉藥理誘發的散眼症而為Nyxol簽發的第一份保密協議已於今年9月在FDA上市，我們期待通過監管 審查程序與美國食品藥品管理局合作。對於我們的糖尿病眼病口服候選藥物 APX3330，ZETA-1 2 期試驗在減緩糖尿病視網膜病變進展的潛在註冊終點上取得了統計學意義，我們正在為 第 2 期末會議做準備。在 Nyxol 和 APX3330 項目中，我們有望在 2023 年成為潛在的後期臨牀、監管和產品批准催化劑。”
 
Ocuphire董事會主席Cam Gallagher補充説：“我們與Viatris的合作對公司來説具有變革性，我們對Viatris選擇 Nyxol適應症組合作為其創建全球眼科護理領導者計劃的關鍵要素之一感到興奮。如果獲得批准，該夥伴關係為完成Nyxol的開發和監管活動以及 在美國和全球成功發射 提供了外部資助的途徑。該協議的財務內容極大地加強了資產負債表，併為將 APX3330 計劃推向關鍵階段提供了資金。
 
未來的主要預期里程碑
 
合作伙伴或
OCUP
姓名
學習
里程碑
預期
指示
1H 2023
2H
2023
APX3330
ZETA-1
第 2 階段 FDA 會議結束
糖尿病視網膜病
•
MR-140
(Nyxol)
MIRA 計劃
PDUFA 日期 2023 年 9 月 28 日
逆轉
藥理學-
誘發的散眼
•
MR-141
（Nyxol 和 nyxol+LDP）
VEGA-3
啟動 2和第三階段試驗
老花眼
•
VEGA-2
第 1 份報告st第 3 階段的頭條數據
老花眼
•
MR-142
(Nyxol)
LYNX-2
啟動 2和第三階段試驗
夜視或昏暗
光線幹擾
(DLD)
•
MR-141 和 MR-142
(Nyxol)
LYRA-1
啟動長期安全試驗
老花眼和 DLD
•

近期業務亮點
 
臨牀和監管開發的進展


 •
2023年2月，該公司宣佈，美國食品藥品監督管理局（FDA）已接受RM的Nyxol新藥申請（NDA）供審查，並將PDUFA的日期定為2023年9月28日。保密協議 於 2022 年 11 月提交，並得到了綜合MIRA臨牀項目（MIRA-1、MIRA-2、MIRA-3 和 MIRA-4）的積極結果的支持，這些項目共涉及600多名受試者，包括3歲以上的兒科受試者。
 

 •
2023 年 1 月，該公司公佈了用於治療糖尿病視網膜病變 (DR) 的口服 APX3330 的 ZETA-1 2 期試驗的主要結果。口服 APX3330 在雙眼 ≥ 3 步惡化 DRSS 的關鍵 次要終點上取得了統計學意義，並在治療 24 周後表現出良好的安全性和耐受性。這個雙目次要終點是潛在的第三階段註冊終點， 該公司計劃與美國食品和藥物管理局舉行會議，在2023年下半年的第二階段結束會議上正式商定該終點和第三階段的開發。APX3330 的安全性和耐受性在糖尿病患者中表現良好，與 先前在非眼科適應症方面的試驗一致。預防進展是一種具有臨牀意義的結果，可能會改變大量糖尿病視網膜病變（DR）患者的治療模式。
 

 •
2023 年 1 月，該公司宣佈啟動 VEGA-2 3 期關鍵試驗，第一位患者於 12 月下旬入組。VEGA-2 正在評估 老花眼兩個標籤的治療療效和安全性：單獨使用 Nyxol 和輔助低劑量毛果鹼 (LDP) 療法的 Nyxol。該公司計劃在2023年啟動第二項老花眼（VEGA-3）的3期關鍵試驗，以及一項為期一年的安全性研究（LYRA-1）。
 
演講、出版物和會議


 •
從 2022 年 1 月到 2023 年 3 月，在 30 多場醫學和行業會議上發表了 20 多篇論文、海報和小組演講，其中包括 Justin Schweitzer、OD、Leslie O'Dell、 OD 和 Shane Foster、OD 的 Mitch Jackson 和 Mitch Ibach 在 RM 中介紹了 Nyxol 的最新情況，以及 Shane Kannarr 和 DR 中的 APX3330 作者：OD 的道格拉斯·德弗里斯、醫學博士彼得·凱撒和醫學博士裏希·辛格
 

 •
2022 年 11 月，該公司宣佈在《BMC 眼科學》同行評審期刊上發佈一項針對嚴重夜視障礙患者的早期2期臨牀試驗。可以在此處訪問該出版物 。
 

 •
2022 年 10 月，該公司舉辦了一場關於 APX3330 口服的關鍵意見領袖 (KOL) 網絡研討會，來自克利夫蘭診所的 KOL 彼得·凱澤、塔夫茨醫學中心的醫學博士 Caroline Baumal 和 來自新英格蘭視網膜顧問的 醫學博士 David Lally 發表了演講。該活動的重播，包括幻燈片，可以在公司網站上找到。
 
知識產權
 

 •
對於 Nyxol 計劃：

o
美國專利商標局 (USPTO) 於 2022 年 8 月頒發了第 11,400,077 號美國專利，其主張涉及使用甲磺酸酚妥拉明治療散眼的方法，其術語 延續到 2039 年。

o
美國專利商標局於2023年1月發佈了美國專利號11,566,005，其主張涉及甲磺酸酚妥拉明的多態形式以及使用和製備該物質的方法，有效期延至2042年。
 

 •
對於 APX3330 計劃：

o
美國專利商標局於 2022 年 6 月發佈了美國專利號 11,351,130，其主張涉及使用 APX3330 與某些其他治療藥物聯合使用治療炎症和慢性疼痛的方法， 的期限延至 2038 年，不包括任何專利期限的延長。
 

 o
歐洲專利局於 2022 年 11 月頒發了歐洲專利號 3725309，其權利要求用於抑制晚期黃斑變性，其期限延長至 2028 年，不包括 ，包括任何補充保護證書。APX3330
 
企業
 

 •
11月，該公司與FamyGen Life Sciences, Inc.（Famy）簽訂了獨家許可協議，FamyGen Life Sciences, Inc.（Famy）隨後被Viatris Inc.（納斯達克股票代碼：VTRS）收購，在美國、歐洲、日本、印度、中國和其他全球市場三個適應症上開發Nyxol並將其商業化。Viatris是一家全球領先的醫療保健公司，將在每次監管機構 批准後負責Nyxol的商業化。根據協議條款，Ocuphire收到了3500萬美元的預付款。在FDA批准RM適應症後，Ocuphire有可能在2023年晚些時候獲得1000萬美元的里程碑付款，此後 將獲得針對老花眼和夜視障礙適應症的額外監管里程碑補助金。商業化後，Ocuphire將在2040年之前獲得全球淨銷售額的分級兩位數特許權使用費，並且有資格 在達到特定的年度銷售門檻後獲得銷售里程碑付款。

截至2022年12月31日的第四季度財務摘要
 
截至2022年12月31日，Ocuphire的現金和現金等價物約為4,260萬美元。該公司沒有債務。根據目前的預測，管理層認為 目前的手頭現金將足以為2025年的運營提供資金。
 
截至2022年12月31日的季度和年度，許可和合作收入為3,990萬美元，而截至2021年12月31日的季度和年度的許可和合作收入分別為零和60萬美元。2022 年的收入來自於當年第四季度與 Famy 簽署的 Nyxol 許可協議。
 
截至2022年12月31日的季度和年度的一般和管理費用分別為210萬美元和730萬美元，而截至2021年12月31日的季度和年度分別為140萬美元和810萬美元。同比下降的主要原因是2021年的非現金結算成本、股票薪酬和其他運營支出的減少。 行政人員人事成本、律師費和專業服務成本的增加部分抵消了與上一年相比的支出減少。一般和管理費用包括截至2022年12月31日和2021年12月31日的每年的110萬美元股票薪酬支出。
 
截至2022年12月31日的季度和年度的研發費用分別為360萬美元和1440萬美元，而截至2021年12月31日的季度和年度分別為470萬美元和1,520萬美元。同比下降的主要原因是合同研究組織支出的減少以及製造業 活動的相關減少，但部分被員工人數和諮詢服務造成的成本增加以及監管和其他研發工作的增加所抵消。在截至2022年12月31日和2021年12月31日的年度中，研發費用還分別包括70萬美元和80萬美元的股票薪酬支出。
 
截至2022年12月31日的年度淨收入為1,790萬美元，而截至2021年12月31日的年度的淨虧損為5,670萬美元。 2021 年的5,670萬美元淨虧損包括與認股權證負債公允價值變動相關的3,380萬美元非現金支出。截至2022年12月31日的第四季度淨收入為3,390萬美元，而2021年同期 的淨虧損為630萬美元。
 
截至2022年12月31日的季度和年度的基本每股淨收益分別為每股1.63美元和0.90美元，而2021年同期每股 的基本和攤薄後每股淨虧損分別為（0.35美元）和（3.82美元）。截至2022年12月31日的季度和年度的攤薄後每股淨收益分別為每股1.58美元和0.87美元。
 
有關Ocuphire財務業績的更多詳情，請參閲公司將向 證券交易委員會提交的截至2022年12月31日的10-K表年度報告。
 
關於 Ocuphire Pharma
 
Ocuphire是一家上市公司（納斯達克股票代碼：OCUP），處於臨牀階段的眼科生物製藥公司，專注於開發和商業化用於 治療屈光和視網膜眼疾的小分子療法。
 
Ocuphire與Viatris, Inc.合作開發和商業化Nyxol® 滴眼液，作為甲磺酸酚妥拉明的不含防腐劑的滴眼劑配方。苯妥拉明是一種 非選擇性α-1和α-2腎上腺素能拮抗劑，旨在通過獨特地阻斷僅存在於虹膜擴張肌上的α-1受體而不會影響睫狀肌來縮小學生大小。Nyxol已在總共12項臨牀試驗（3項1期，5項2期，4項3期）中進行了研究，涉及三種適應症，包括用於逆轉藥物誘發的散瞳（RM）的一次性使用以及用於治療老花眼和弱光（夜間）視力障礙（DLD）的每日一次， 尚待監管部門批准。Nyxol在505（b）（2）途徑下的第一個適應症RM的保密協議已被接受，PDUFA的日期為2023年9月28日。Nyxol 目前處於老花眼和 DLD 的第三階段。
 
Ocuphire的另一個後期候選產品 APX3330 是同類首創的小分子口服藥物，可阻斷受轉錄因子 Ref-1 調節的下游通路，包括涉及血管生成 (VEGF) 和炎症 (NfKB) 的下游通路。這些途徑與多種眼部疾病有關，包括糖尿病視網膜病變 (DR)、糖尿病性黃斑水腫 (DME) 和年齡相關性黃斑變性 (AMD)。Ocuphire最近公佈了 ZETA-1 2期試驗的主要數據，在該試驗中，APX3330 在預先指定的關鍵次要終點上具有統計學意義，即在每天 治療24周後預防具有臨牀意義的DR進展。APX3330 在糖尿病受試者（ZETA-1 試驗）中以及之前在健康、肝病和癌症受試者中進行的 11 項臨牀試驗中也顯示出良好的安全性和耐受性。 計劃在 APX3330 結束時與 FDA 舉行第 2 階段會議。
 
欲瞭解更多信息，請訪問 www.ocuphire.com。
 
前瞻性陳述

本新聞稿中包含的關於非歷史事實的事項的陳述是1995年 《私人證券訴訟改革法》所指的 “前瞻性陳述”。此類聲明包括但不限於以下方面的聲明：Nyxol 可能獲得監管部門批准用於治療 RM；可能為 老花眼和 DLD 提交補充保密協議；Nyxol 的潛在市場機會；計劃中的未來臨牀試驗的成功和時機；與美國食品藥品管理局舉行的 APX3330 第 2 階段結束會議的可能性； APX3330 的第三階段註冊路徑的可能性；APX3330 的市場機會，計劃中的監管申報的成功和時機，預期的現金流以及Ocuphire的業務戰略。這些前瞻性陳述基於Ocuphire當前的預期 ，所涉及的假設可能永遠無法實現或可能被證明是不正確的。由於各種風險和 不確定性，實際結果和事件發生時間可能與此類前瞻性陳述中的預期存在重大差異，包括但不限於：(i) 監管機構提交以及臨牀前和臨牀試驗，包括註冊和數據讀取的成功和時機；(ii) 監管要求或發展；(iii) 臨牀 試驗設計和監管路徑的變化；(iv) 資本資源要求的變化；(v) 風險與 Ocuphire 無法獲得足夠的資源有關額外資金用於繼續推進其候選產品及其臨牀前項目； (vi) 立法、監管、政治和經濟發展，(vii) 市場機會的變化，(viii) 宏觀經濟狀況對業務運營的影響，(ix) Nyxol 合作伙伴關係可能無法促進 Ocuphire 候選產品的商業化或市場接受度的風險；(x) Ocuphire任何產品的成功和商業化時機 Ocuphire的候選產品以及（xi）對Ocuphire知識產權的維護。上述 對可能導致實際事件與預期不同的重要因素的審查不應被解釋為詳盡無遺，應與本文和其他地方包含的聲明，包括Ocuphire不時向美國證券交易委員會提交的文件中詳述的風險因素 一起閲讀。本新聞稿中包含的所有前瞻性陳述僅代表截至發表之日。Ocuphire沒有義務更新此類陳述以反映在聲明發表之日之後發生的事件或存在的情況。

聯繫人

企業
投資者關係
米娜·蘇赫，工商管理碩士
首席執行官兼創始人
ir@ocuphire.com
科裏·戴維斯博士
生命科學顧問
cdavis@lifesciadvisors.com
佈雷特·夏皮羅
CoreIR
brets@coreir.com

Ocuphire Pharma, Inc.
資產負債表
（以千計，股票金額和麪值除外）
 
   
截至12月31日，
  
   
2022
    
2021
  
資產
            
流動資產：
            
現金和現金等價物
  
$
42,634
    
$
24,534
  
應收賬款
    
1,298
      
—
  
合約資產
    
3,552
      
—
  
預付費和其他流動資產
    
1,453
      
1,314
  
短期投資
    
49
      
219
  
流動資產總額
    
48,986
      
26,067
  
財產和設備，淨額
    
6
      
10
  
總資產
  
$
48,992
    
$
26,077
  
                 
負債和股東權益
                
流動負債：
                
應付賬款
  
$
1,069
    
$
1,584
  
應計費用
    
1,684
      
1,733
  
短期貸款
    
—
      
538
  
流動負債總額
    
2,753
      
3,855
  
認股證負債
    
—
      
—
  
負債總額
    
2,753
      
3,855
  
                 
承付款和意外開支
                
                 
股東權益
                
優先股，面值0.0001美元；截至2022年12月31日和2021年12月31日已批准1,000萬股； 2022年和2021年12月31日均未發行和流通股票。
    
—
      
—
  
普通股，面值為0.0001美元；截至2022年12月31日和2021年12月31日已批准7500萬股；截至2022年12月31日和2021年12月31日分別發行和流通了20,861,315股和18,845,828股 。
    
2
      
2
  
額外的實收資本
    
117,717
      
111,588
  
累計赤字
    
(71,480
)
    
(89,368
)
股東權益總額
    
46,239
      
22,222
  
負債和股東權益總額
  
$
48,992
    
$
26,077
  

Ocuphire Pharma, Inc.
綜合收益（虧損）合併報表
（以千計，股票和每股金額除外）

   
截至年底
十二月三十一日
  
   
2022
    
2021
  
許可和合作收入
  
$
39,850
    
$
589
  
                 
運營費用：
                
一般和行政
    
7,269
      
8,121
  
研究和開發
    
14,355
      
15,173
  
運營費用總額
    
21,624
      
23,294
  
運營收入（虧損）
    
18,226
      
(22,705
)
利息支出
    
(9
)
    
(2
)
認股權證負債的公允價值變動
    
—
      
(33,829
)
其他費用，淨額
    
(14
)
    
(157
)
所得税前收入（虧損）
    
18,203
      
(56,693
)
所得税準備金
    
(315
)
    
—
  
淨收益（虧損）
    
17,888
      
(56,693
)
其他綜合收益（虧損），扣除税款
    
—
      
—
  
綜合收益（虧損）
  
$
17,888
    
$
(56,693
)
每股淨收益（虧損）：
                
基本
  
$
0.90
    
$
(3.82
)
稀釋
  
$
0.87
    
$
(3.82
)
每股計算中使用的股票數量：
                
基本
    
19,931,080
      
14,852,745
  
稀釋
    
20,597,212
      
14,852,745
  

Ocuphire Pharma, Inc.
綜合收益（虧損）合併報表
（以千計，股票和每股金額除外）

   
截至本季度
十二月三十一日
  
   
2022
    
2021
  
許可和合作收入
  
$
39,850
    
$
—
  
                 
運營費用：
                
一般和行政
    
2,054
      
1,414
  
研究和開發
    
3,586
      
4,736
  
運營費用總額
    
5,640
      
6,150
  
運營收入（虧損）
    
34,210
      
(6,150
)
利息支出
    
—
      
(2
)
認股權證負債的公允價值變動
    
—
      
—
  
其他費用，淨額
    
46
      
(161
)
所得税前收入（虧損）
    
34,256
      
(6,313
)
所得税準備金
    
(315
)
    
—
  
淨收益（虧損）
    
33,941
      
(6,313
)
其他綜合收益（虧損），扣除税款
    
—
      
—
  
綜合收益（虧損）
  
$
33,941
    
$
(6,313
)
每股淨收益（虧損）：
                
基本
  
$
1.63
    
$
(0.35
)
稀釋
  
$
1.58
    
$
(0.35
)
每股計算中使用的股票數量：
                
基本
    
20,807,734
      
17,854,790
  
稀釋
    
21,476,348
      
17,854,790