2023 年 3 月的企業演示附錄 99.2

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為自身免疫性疾病患者開發並推出首款治療性 靶向細胞療法

經驗豐富的團隊在有效推進 CABA-201 治療一系列自身免疫性疾病方面處於獨特地位 cabaletta®：尋求治療各種自身免疫性疾病 CAART — 嵌合自身抗體受體 T 細胞；CARTA — 用於 自身免疫的嵌合抗原受體 T 細胞；IND — 在研新藥；SLE — 系統性紅斑狼瘡；RA — 類風濕關節炎 IND 待審和待批由美國食品藥品管理局頒發。CABA-201麥肯森，安德烈亞斯等。“用於 難治性系統性紅斑狼瘡的抗CD19 CAR T細胞療法。”《自然醫學》（2022）：1-9。穆勒，法比安等。“難治性抗合成酶綜合徵中靶向CD19的CAR T細胞。”《柳葉刀》（2023）。戴振宇等。“用於T細胞療法的新型全人源抗CD19 cAR的開發和功能表徵 。”《細胞生理學雜誌》236.8 (2021)：5832-5847。假設在隊列中未觀察到劑量限制毒性，並且試驗中不間斷地入組。建立在 學術臨牀數據2,3的基礎上，揭示了 CD19-CAR T 重置難治性自身免疫患者的免疫系統的潛力與首席研究者合作2,3 為 CABA-201 提供早期和可操作的見解 CABA-201 專為自身免疫性疾病患者設計，包括與學術 SLE2 和肌炎研究中使用的相同 4-1BB 共刺激結構域和相似的 CD19 粘合劑親和力4。在大約 20 名腫瘤患者中具有良好的臨牀耐受性 CABA-201有可能治癒各種自身免疫性疾病，其中 B 細胞在啟動或維持疾病 descaartes™ 在粘膜尋常型天皰瘡中起着作用 — 預計有 1 個月的安全性和持久性數據 1H235 利用自體免疫經驗 在 Musk 中使用 iVIG 和環磷酰胺 muscaartes™ 試驗的聯合子研究——利用自身免疫經驗的見解 在 Musk 中發起的重症肌無力 4Q22；已獲得 FDA 快速通道認證和孤兒藥認證 CARTA Strategy | CABA-201 (4-1BB CD19-CAR T) 預計 1H23 年獲得IND批准 DSG3-CAART1 CAART Strategy | DSG3-CAART 和 Musk-caart 臨牀研究評估 聯合療法的初始 CABA-201 臨牀數據 1 和 1H245 預期的來自 CAART 試驗的 6 個月組合數據

一個 CABA™ 平臺，兩個 應對自身免疫性疾病的策略使用細胞療法優化自身免疫性疾病臨牀結果的補充策略 Mackensen、Andreas 等。“用於難治性系統性紅斑狼瘡的抗CD19 CAR T細胞療法。” 《自然醫學》（2022）：1-9。Ellebrecht、Christoph T. 等。“重新設計嵌合抗原受體T細胞，用於自身免疫性疾病的靶向治療。”科學 353.6295 (2016)：179-184。全人類抗 CD19 靶向域 CARTA 用於自身免疫的嵌合抗原受體 T 細胞 CAART 嵌合自身抗體受體 T 細胞 CABA-201 4-1BB 共刺激域和 cd3-zeta 信號域 DSG3-CAART 通過全身性短暫性 B 細胞耗竭和健康 B 細胞再聚集在病理定義有限的自身免疫性疾病中，有可能 “重置免疫系統” 自身抗體、永久抗原特異性 B 細胞 耗盡可能提供一種優雅的生物製劑disease2 自身抗原靶向域 4-1BB 共刺激結構域和 cd3-zeta 信號域的解決方案

在數十種自身免疫性疾病中可能有治癒或 治療的生物學機會* CABA™ 平臺可能適用於一系列自身免疫性疾病 Pemphigus Vulgaris1,2,3 Pemphigus Foliaceus1,2,3 pulpus Nephigus Foliaceus1,2,3 天皰瘡1,2,3 膜性腎病1,2,3 Goodpasture's Syndrome1,2,3,4 重症肌無力1,2,3,5 多發性硬化6神經脊髓炎 optica3 慢性炎症性脱髓鞘性多神經病1.2 抗-nmdar 腦炎3,6 蘭伯特-伊頓綜合徵5 系統性紅斑狼瘡3,4,5,6 類風濕關節炎2,3,4 Myositis5系統性硬化6ANCA相關性血管炎3,4,5免疫性血小板減少性紫癜3,2,3血栓性血小板減少性紫癜1,2,3抗磷脂綜合徵4,5 自身免疫性溶血 貧血3 1型糖尿病3,6 Graves'Dise3,5 橋本氏病5説明性自身免疫性清單在這些疾病中，B 細胞可能在引發或維持疾病方面發揮作用，並且可能有生物學機會使用 CAART 或 CARTA 方法進行治癒或治療。粗體顯示的疾病代表Cabaletta或Inga的Schett Koneczny教授正在進行或計劃啟動的臨牀研究。“IgG4介導的自身免疫性疾病的最新進展：新見解和新的 家族成員。”自身免疫評論（2020）：102646。Huijbers、Maartje G. 等。“IgG4介導的自身免疫性疾病：抗體介導的疾病的利基市場。”《紐約科學院年鑑》1413.1 (2018)：92。路德維希、拉爾夫·J. 等。 “自身抗體誘導的病理機制。”免疫學前沿 8 (2017)：603。Suurmond、Jolien 和 Betty Diamond。“系統性自身免疫性疾病中的自身抗體：特異性和致病性。”《臨牀研究雜誌》125.6 (2015)：2194-2202。肖、澤秀、約瑟夫·米勒和宋國正。“自身免疫性疾病中自身抗體的最新進展。”自身免疫評論（2020）：102743。Hampe，Christiane S. “自身免疫性疾病中的 B 細胞。”Scientifica 2012 (2012)。皮膚科腎臟病學神經科風濕病學血液學內分泌學

靶向可能治癒的自身免疫性疾病 的管道其他處於發現階段的CAART疾病靶點包括兩個未公開的適應症。由於優先考慮其他候選產品，我們已經停止了FVIII-CAART的開發。CABA™ 平臺適應症計劃 發現臨牀前 1 期 2/3 CARTA 用於自身免疫的嵌合抗原受體 T 細胞多種未公開適應症 CABA-201 4-1BB CD19-CAR T CAART1 嵌合自身抗體受體 T 細胞粘膜天皰瘡尋常型 DSG3-CAART musk 重症肌無力 musk-caart PLA2R 膜狀腎病 PLA2R-CAART 粘膜性天皰瘡 DSG3/1-CAART 藝術

用於 自身免疫的嵌合抗原受體 T 細胞 CABA-201

系統性紅斑狼瘡 紅斑狼瘡；ASYS — 抗合成酶綜合徵；scfV — 單鏈可變片段；SLEDAI-2K — 系統性紅斑狼瘡病活性指數 2000；CRS — 細胞因子釋放綜合徵；ICANS — 免疫效應器 細胞相關神經毒性綜合徵；Anti-dsDNA — 抗雙鏈脱氧核糖核酸抗體 Mackensen、Andreas 等 al。“用於難治性系統性紅斑狼瘡的抗CD19 CAR T細胞療法。”《自然醫學》（2022）：1-9。 Müller、Fabian 等。“難治性抗合成酶綜合徵中靶向CD19的CAR T細胞。”《柳葉刀》（2023）。本研究中使用的構造與 CABA-201 的設計相似，共有 4-1BB 共刺激域，但它是一個不同的 構造。與首席研究者的獨家轉化研究合作為我們的CD19臨牀策略提供信息學術數據：系統性紅斑狼瘡和肌炎患者的免疫系統重置1,2 5/5 SLE患者抗dsDNA Abs無法檢測補體水平 正常肌炎患者（抗合成酶綜合徵）：肌酐激酶降至正常持續臨牀反應1,2 5-17 個月隨訪其他免疫抑制藥物 CAR T 細胞 CD19+ B cells White 血細胞計數患者 1 患者 2 患者 3 患者 4 患者 5 天天細胞/微升 n/microL Provision安全數據 1,2 4/6 名患者的 1 級 CRS（發熱）在難治性 SLE1 患者使用標準 Flu/Cy 方案 CD19 粘合劑 (FMC63 scfV) 和 4-1BB costim domain3 後，在 CD19-CAR T 治療後 3 個月內出現快速、深度和短暫的 CD19+ B 細胞耗竭 1x106 個細胞/kg & myositis2 重新繁殖健康 B 細胞 1,2 在 2-5 個月內在 6/6 名患者中新增 B 細胞疫苗接種滴度下降有限臨牀疾病活性快速強勁改善臨牀疾病活性正常化 CD19-CAR疾病血清標誌物 SLE (N=5) SLEDAI-2K Myositis (N=1) 總改善分數

Cabaletta 的 CD19 粘合劑 的體外和體內活性與 FMC631（學術研究中使用的粘合劑2,3）CABA-201：靶向 CD19 的自身免疫性疾病 CAR T 療法 SLE — 系統性紅斑狼瘡；IIT — 研究者發起的試驗；Flu/CY — 氟達拉賓/環磷酰胺；CRS — 細胞因子釋放綜合徵；ICANS — 免疫效應細胞相關的神經毒性綜合徵 Dai、Zhenyu 等。“用於T細胞療法的新型全人抗CD19嵌合體 抗原受體的開發和功能表徵。”《細胞生理學雜誌》236.8 (2021)：5832-5847。麥肯森，安德烈亞斯等。“用於難治性系統性紅斑狼瘡的抗CD19 CAR T細胞療法。”《自然醫學》（2022）：1-9。Müller， Fabian 等。“難治性抗合成酶綜合徵中靶向CD19的CAR T細胞。”《柳葉刀》（2023）。作為南京 IASO 生物治療有限公司（IASO Bio）正在開發的雙CD19xCD22 CAR T候選產品 CT120 的一部分進行了評估。學術研究中使用的 CABA-201 CD19 粘合劑的 CD19 粘合劑2,3 體外（Nalm 6）體內全人類抗 CD19 粘合劑 4-1BB 共刺激域 cd3-zeta 信號域 CABA-201 體外和體內生物學活性與 FMC631 相同 共同刺激域與學術系統性紅斑狼瘡和肌炎研究中使用的2,3 CD19-CAR 使用授權的 CD19 binder4 構建 Iaso 報告的臨牀數據全人用粘合劑在 Dual-car 與 CD22 粘合劑聯合使用標準 Flu/Cy 預處理後進行評估迄今已對大約 20 名患者進行了評估4 正在評估患者中國 IIT 中的 B 細胞白血病和淋巴瘤安全數據支持自身免疫發育4 用於靶細胞負荷高的腫瘤患者 CABA-201

差異化資產、獨家 轉化見解以及時 CAART 臨牀實施的往績加快針對自身免疫性疾病 SLE 的 CABA-201 的開發——系統性紅斑狼瘡 Mackensen、Andreas 等“用於 難治性系統性紅斑狼瘡的抗CD19 CAR T細胞療法。”《自然醫學》（2022）：1-9。穆勒，法比安等。“難治性抗合成酶綜合徵中靶向CD19的CAR T細胞。”《柳葉刀》（2023）。CABA-201 有望在 2023 年上半年獲得 IND 批准 1 Cabaletta 在自身免疫性疾病領域有效推進 CABA-201 的獨特優勢。專業知識開展複雜的跨學科以自身免疫為重點的細胞療法臨牀試驗。自 2018 年以來，在自體免疫性疾病 細胞療法試驗中獲得陽性調節相互作用的記錄 2 個 IND 在常規 30 天內獲得批准；多項臨牀方案修改，獲得快速通道認證與 學術界合作製造新型細胞療法產品的成功記錄和行業合作伙伴對自身免疫的深入瞭解有可能應用於各種疾病 2 經臨牀評估的粘合劑和轉化研究夥伴關係支持 CABA-201 開發 CABA-201 在開創性的學術系統性紅斑狼瘡和肌炎研究中利用與含有 4-1BB 的 CD19-CAR T 相似的設計1,2 與學術研究首席研究者的獨家研究合作提供了早期可行的見解 CABA-201

嵌合自身抗體受體 T 細胞 DSG3-CAART 和 musk-caart

目前的治療需要廣泛的 免疫抑制與安全風險和短暫療效相關的尋常型天皰瘡概述和當前治療格局圖片來源：D @nderm。http://www.vgrd.org/archive/cases/2004/pv/DSCN4996%20copy.JPG Joly、Pascal 等。 “一線利妥昔單抗聯合短期潑尼鬆對比單獨使用潑尼鬆治療天皰瘡（Ritux 3）：一項前瞻性、多中心、平行組、開放標籤的隨機試驗。”《柳葉刀》389.10083 (2017)：2031-2040。 Werth、Victoria P. 等。“尋常型天皰瘡患者的利妥昔單抗與嗎替麥考酚酯。”新英格蘭醫學雜誌（2021）。利妥昔單抗標籤，2020 年 8 月修訂版。庫什納、Carolyn J. 等。“與利妥昔單抗治療天皰瘡後完全緩解相關的因素。”JAMA 皮膚科（2019）。託尼、漢斯-彼得等。“利妥昔單抗治療對不同自身免疫性疾病患者的安全性和臨牀結果：來自國家註冊機構 （GRAID）的經驗。”關節炎研究與治療 13.3 (2011)：1-14。CROT = 非全身治療時無病變8周以上 mucosal PV1 (25%) 相關抗體 Anti-dsg3 + Anti-dsg1 臨牀症狀粘膜疼痛水泡 （口、鼻、喉、食道、眼睛、生殖器、直腸）鼻孔和皮膚上有水泡美國疾病患病率 3,250 至 4,750 9,750 至 14,250 皮膚 PV2 (75%) DSG3-CAART 暫時緩解廣泛免疫抑制3,6 利妥昔單抗加類固醇 (~3,500 mg/年) 4 有效性適中且耐受性差 8 周以上 6 16 周以上 4,5% 的患者未能達到任何 8 周或 16 周以上沒有病變或藥物未實現在 1 年內復發約 30%，2 年內復發 > 50% 6 Safety 風險 22% 年度嚴重不良事件 (SAE) 發生率4 4-9% 3,4,5 每年 PV 嚴重感染風險 ~ 1.9% 終身發生致命感染的風險7

迄今為止，單一療法 DSG3-CAART 顯示 的耐受性良好，但持續性停滯不前。美國食品藥品管理局正在進行的針對粘膜 PV 患者 Descaartes™ 研究已要求我們將共享 A 部分的數據，為討論 C 部分的最佳設計提供信息。根據美國食品藥品管理局的建議，A 部分數據的提交不等於 B 部分的計劃入組。Cohort a6m 反映了兩劑方案 50億至75億個細胞，間隔 3 周，總共有 100 到 150 億個細胞， 旨在延長 DSG3-的暴露時間caart 在活體中。根據羣組A4和A5的新興數據，已將組合隊列相對於A6m進行優先排序。Mueller、Karen Thudium 等。“CTL019 在復發/難治性 B 細胞急性 淋巴細胞白血病和慢性淋巴細胞白血病中的細胞動力學。”血液。130.21 (2017)：2317-2325。Schuster SJ、Bishop MR、Tam CS 等Tisagenlecleucel 在成人復發或難治性瀰漫性大 B 細胞淋巴瘤中的應用。N Engl J Med. 2019；380 (1): 45-56。 doi: 10.1056/nejmoa1804980。在腫瘤學中使用抗CD19 CART療法觀察到的持續性範圍尚未被證實對於mPV患者的臨牀反應是必要或不足的。Fast Track 指定第 A 部分 Cohorts1 受試者 劑量* A1 — a6m2,3 (+3) 每隊列 20M 至 15B 主要目標：確定 DSG3-CAART 的最大耐受劑量主要終點：輸液後 3 個月內與 DSG3-CAART 相關的不良事件，包括劑量限制毒性 (DLT) * 20M、100M、500M、2.5B、5.0B 至 7.5B 而且 10B 到 15B 是指在給藥 A1 至 A6m 隊列（M — 百萬；B — 數十億）中為患者注入 DSG3-CAART 細胞的數量。組合子研究受試者的劑量* IVIG /環磷酰胺3 每隊列 3 (+3) 2.5B DSG3-CAART desCaartes™ 對 DSG3-CAART 的研究正在進行開放標籤的 1 期研究1，以確定最大耐受劑量並評估 DSG3-CAART 在腫瘤學 淋巴消耗 (LD) 中觀察到的持久性範圍的安全性4,5,6* DSG3-CAART 在羣組 A1-A5 Fast Track 指定為孤兒藥物名稱 * A1-1-R 是指隊列 A1 中在隊列 A3 劑量 (500M) 下接受治療的受試者。CD19-CAR

專為 增強細胞因子和/或減少自身抗體對 CAART 活性的影響而設計的組合策略組合子研究優先考慮增加 CAART 暴露量 Amagai、Masayuki 等。“一項靜脈注射免疫球蛋白治療天皰瘡的隨機雙盲試驗。” 美國皮膚科學會雜誌 60.4 (2009)：595-603。Arnold、D.F. 等。“一項'n‐of‐1'安慰劑對照交叉試驗，將iVig作為難治性尋常型天皰瘡的輔助療法。”英國 皮膚病學雜誌 160.5 (2009)：1098-1102。張，文靜，等。“短期靜脈注射環磷酰胺治療難治性尋常型天皰瘡：一項回顧性研究。”皮膚科 237.2 (2021)：185-190。Fleischli、Mary E.、Rachel H. Valek 和 Amit G. Pandya。“脈衝靜脈注射環磷酰胺治療天皰瘡。”皮膚病學檔案 135.1 (1999)：57-61。洛利斯，瑪格麗塔等。“含或不含細胞毒性藥物的iVig對天皰瘡細胞間抗體的影響。” 《美國皮膚科學會雜誌》64.3 (2011)：484-489。組合子研究隊列 A4 劑量（2.5x109 細胞）+ 環磷酰胺（CY）和 iViG 劑量依賴性 CAART 持續性增加，因為隊列 A5 通過 的單一療法在 caART 輸液後 6 個月內停滯不前，在隊列 A5 劑量 CY 中觀察到的前 3 名受試者的抗體水平和疾病活性模式不明確，可能會降低 “細胞因子沉積”，有可能增強 CAART 激活和增殖 + iVIG 可能會減少抗體 DSG3 自身抗體，解決潛在的療效障礙 CY 和 iViG 可能在最初的幾個月內提供短暫的改善輸液後 1,2,3,4,5 DSG3-CAART 的臨牀效果可能需要隨訪 6-9 個月 Cohort a6m | 2x A5 劑量（1-1.5x1010 細胞）— 較低優先級間隔 3 周在 A5 劑量水平上進行兩次輸液以可能延長 DSG3-CAART DSG3-CAART 的最大暴露持續時間

首次人體試驗的策略 以 descaartes™ 研究的經驗為依據 musk 嚴重肌無力需求嚴重未得到滿足 musk-caart™ musk-caart 研究正在進行的開放標籤研究旨在確定最大耐受劑量並評估 musk-caart part 羣組 受試者 A — 單一療法劑量遞增7 劑量從 500M 增加，採用 2 (+4) 設計 A1-A3 2 (+4) 每個隊列 A — 適應性組合羣組 7 組合羣組 8，從 A2 劑量 A4+ 2 (+4) 開始，每個隊列 B — 擴展擴展了最終選定劑量 B 的受試者註冊人數 b~12 musk-caart IgG4-在利妥昔單抗未完全消滅利妥昔單抗1,2 致病性 B 細胞後顯性疾病自身抗體滴度下降並在復發期間持續3 循環抗麝香抗體滴度 可能比 PV4,5,6 1 2 中的抗 dsg3 抗體低約 90% 研究終點和目標主要終點：不良事件，包括 DLT 二級和三級目標：CAART 擴張/持久性，對血清抗麝香抗體滴度的影響，使用 的伴隨全身性藥物、對臨牀症狀的影響、製造成功率令人信服的生物學依據，類似於 PV差異化市場機會美國 MG 總患病率 50,000 至 80,000 名患者 musk+ MG 佔MG 總人羣的 6-7.5% 與 achR+ MG 相比，musk+ 疾病通常更為嚴重，治療選擇有限 musk+ 疾病發作較早，7:1 女性* 500M 是指給藥隊列 A1（M — 數百萬）中為患者注入的 Musk-caart 細胞數量。Hain、Berit 等。“利妥昔單抗成功治療了musK抗體陽性MG。”肌肉與神經。33.4 (2006)：575-580。伊拉，伊莎貝爾，等。“抗ACHR和抗麝香陽性 重症肌無力患者對利妥昔單抗的持續反應。”《神經免疫學雜誌 201》(2008)：90-94。江，若一，等。“單細胞庫追蹤可識別重症肌無力復發期間對利妥昔單抗具有耐藥性的B細胞。”JCI insight 5.14 (2020)。馬修斯，伊恩等。 “肌肉特異性受體酪氨酸激酶自身抗體——一種新的免疫沉澱試驗。”Clinica chimica acta 348.1-2 (2004)：95-99。麥康維爾，約翰等。“檢測和表徵血清陰性重症肌無力 中的麝香抗體。”《神經病學年鑑》55.4 (2004)：580-584。Marino、Mariapaola 等。“長期利妥昔單抗誘導的麝香陽性重症肌無力中特異性IgG4的降低，但不是總IgG4的降低。”免疫學前沿 11 (2020)：613。 在研究的A部分中，共有6名受試者需要接受最終的選定劑量。在羣組 A2 耐受性良好，優先錄入 A4 之後，羣組 A3 和 A4 將同時入學。快速通道認證 孤兒藥認證

公司摘要

三階段方法允許 高效分配資本，同時利用經驗豐富的合作伙伴。所示的製造策略 CDMO 目前已與精選 CAART 候選產品簽訂了合同。第 3 階段：商業化和擴大規模數據門控分階段投資第 1 階段： Penn 第 2 階段：cdMOS 和 CABA Process 細胞處理能力通過賓夕法尼亞大學的合作標準操作程序得到保障，之前用於開發多個臨牀階段 CAR T 產品臨牀載體驗證的具有商業 支持能力的載體和細胞處理1 租賃，然後在 Cabaletta 自有製造工廠進行工程和建造，和/或建立戰略合作伙伴關係，以快速、可靠地進行載體和細胞處理利用合作伙伴 的製造規模化生產專業知識 2021 — 2019 —

董事會 Cabaletta Bio 領導團隊 Anup Marda 首席財務官阿倫·達斯，醫學博士首席商務官 David J. Chang，醫學博士，M.P.H.，FACR 首席醫學官瑪莎·奧康納首席人力資源官邁克爾·傑拉德總法律顧問史蒂芬·尼希特伯格， 醫學博士總裁、首席執行官兼董事長 Heather Harte-Hall 首席合規官薩米克·巴蘇，醫學博士警官 Gwendolyn Binder，博士科學與技術科學顧問委員會主席 在自身免疫中使用新型細胞療法的成功運營記錄橫跨臨牀前、臨牀、製造和監管領域 Aimee Payne，醫學博士，聯合創始人兼聯席主席邁克爾·米隆博士，醫學博士，聯合創始人兼聯席主席卡爾·瓊博士，M.D. Jay Sigel， Brian Daniels，M.D. Steven Nichtberger，M.D. Richard Henriques，M.BA. Scott Brun，M.D. M.D. Mark Simon，M.B. Bollard，M.D. Drew Weissman，醫學博士，伊恩·麥金尼斯博士，FRCP，FRSE，fmedSci Georg Schett，醫學博士

預計在未來 12-18 個月內會有多種潛在的臨牀 催化劑1 假設在任何隊列中均未觀察到劑量限制毒性，並且試驗中會不間斷地入組。尚待美國食品和藥物管理局對 CABA-201 IND 的批准。進入 2025 年第一季度 CABA-201 4-1BB CD19-CAR T 預計時機里程碑 2023 年 1H IND clearance2 2024 年上半年初步臨牀數據2 DSG3-CAART 粘膜佔主導地位的尋常型天皰瘡2023 年 1 個月安全性和持久性數據 descaartes™ 試驗 2023 年 2H musk-caart musk 相關重症肌無力 4 個月數據啟動 2022 年首次進入人體 muscaarte TES™ 2024 年上半年試驗組合隊列 P 的 6 個月數據

2023 年 3 月 的企業演講