Document

美國證券交易委員會

華盛頓特區，20549

外國私人發行人報告

根據規則第13a-16或15d-16

根據1934年的《證券交易法》

委託公文編號：001-39822

(註冊人的確切姓名載於其章程)

達爾文威格24號

(主要執行辦公室地址)

用複選標記表示註冊人是否在20-F或40-F表格的封面下提交或將提交年度報告。

Form 20-F Form 40-F ☐

用複選標記表示註冊人是否按照S-T規則第101(B)(1)條所允許的紙質形式提交表格6-K：☐

用複選標記表示註冊人是否按照S-T規則第101(B)(7)條所允許的紙質形式提交表格6-K：☐

作為本報告附件99.1在Form 6-K中提交的是Pharming Group N.V.或該公司於2023年2月16日發佈的新聞稿


證物編號：						描述

99.1						PURING提供歐洲EMA對用於APDS的Leniolisib的監管審查的最新情況

根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使本報告由正式授權的簽署人代表其簽署。


Pharing Group N.V.

發信人：	/s/西門德弗里斯

	姓名：	西門德弗里斯
	標題：	首席執行官

日期：2023年2月16日

PURING提供歐洲EMA對用於APDS的Leniolisib的監管審查的最新情況

EMA上市許可申請Leniolisib改為標準審查時間表

荷蘭萊頓，2023年2月16日：Pharing Group N.V.(阿姆斯特丹泛歐交易所股票代碼：Pharm/納斯達克：PHAR)宣佈，歐洲藥品管理局人類藥品委員會已決定將對Leniolisib上市授權申請的評估改為標準審查時間表。Leniolisib是一種口服選擇性磷脂酰肌醇3-激酶三角洲(PI3Kδ)抑制劑，正在接受監管審查，用於治療12歲及以上青少年和成年人的激活肌醇3-激酶三角洲綜合徵(APDS)，這是一種罕見的原發免疫缺陷。

PURING收到了EMA的問題清單，其中包括提交在中期分析後收集的正在進行的長期擴展研究的最新數據的請求，這些數據包括在原始的MAA中。根據我們的迴應時間表，Pharming預計CHMP將在2023年下半年發佈其對leniolisib MAA的意見。

Pharming首席執行官西門·德·弗里斯評論道：

我們將繼續通過MAA審查程序與EMA合作，並繼續致力於在歐洲經濟區內尋求對Leniolisib的監管批准。在美國，FDA對leniolisib NDA的優先審查仍在進行中，PDUFA的目標日期為2023年3月29日。我們仍然專注於獲得監管部門的批准，並將Leniolisib帶給世界各地的APDS患者。“

繼2022年8月批准加速評估後，EMA於2022年10月根據CHMP的加速評估驗證了Pharming的MAA用於leniolisib進行科學評估。MAA得到了2022年2月2日宣佈的關於Leniolisib的II/III期研究的積極數據的支持，該研究達到了其共同的主要終點，即APDS患者的淋巴結大小減少和幼稚B細胞百分比增加。此外，研究的安全性數據顯示，參與者對來尼利西布的耐受性很好。作為原始MAA的一部分，還提交了一項對APDS患者進行的長期開放標籤擴展臨牀試驗的數據。

關於激活的磷脂酰肌醇3-激酶δ綜合徵

APDS是一種罕見的原發免疫缺陷，每百萬人中約有1至2人受到影響。APDS是由調節白細胞成熟的兩個基因PIK3CD或PIK3R1中的任何一個基因的變異引起的。這些基因的變異導致了PI3Kδ(磷酸肌醇3-激酶增量)通路的過度活躍。2，3在PI3Kδ通路中的平衡信號是生理免疫功能所必需的。當這一途徑過度活躍時，免疫細胞無法成熟和正常功能，導致免疫缺陷和調節失調。2，4 APDS的特徵是嚴重的、反覆的鼻肺感染、淋巴增殖、自身免疫和腸道疾病。5、6因為這些症狀可能與各種情況相關，包括其他原發免疫缺陷，APDS患者經常被誤診，並遭受平均7年的診斷延遲。7由於APDS是一種進行性疾病，這種延遲可能會隨着時間的推移而導致損害的積累，包括永久性的肺損傷和淋巴瘤。5-8確定診斷這種情況的唯一方法是通過基因測試。

Leniolisib是IA PI3K類110 kDa催化亞基的三角洲異構體的小分子抑制劑。PI3Kδ主要在造血細胞中表達，通過將磷脂酰肌醇-4-5-三磷酸(PIP2)轉化為

磷脂酰肌醇3-4-5-三磷酸(PIP3)Leniolisib抑制PIP3的產生，PIP3是激活AKT的重要細胞信使(通過PDK1)，調節多種細胞功能，如增殖、分化、細胞因子產生、細胞存活、血管生成和代謝。與普遍表達的PI3Kα和PI3Kβ不同，PI3Kẟ和PI3Kγ主要在造血細胞中表達。PI3Kẟ在調節獲得性免疫系統(B細胞和少量T細胞)以及天然免疫系統(中性粒細胞、肥大細胞和巨噬細胞)的多種細胞功能中的中心作用強烈表明PI3Kẟ是一種有效且潛在有效的免疫疾病的治療靶點。到目前為止，在健康受試者的第一階段人體試驗和APDS患者的第二/第三階段登記研究中，Leniolisib的耐受性都很好。

關於Pharming Group N.V.

輝瑞集團(阿姆斯特丹泛歐交易所股票代碼：Pharm/納斯達克：PHAR)是一家全球性生物製藥公司，致力於改變患有罕見、衰弱和危及生命的疾病患者的生活。輝瑞正在商業化和開發蛋白質替代療法和精準藥物的創新組合，包括處於早期和後期開發階段的小分子、生物製劑和基因療法。輝瑞公司總部設在荷蘭萊頓，在全球擁有員工，為北美、歐洲、中東、非洲和亞太地區的30多個市場的患者提供服務。

欲瞭解更多信息，請訪問www.pharming.com，並在LinkedIn上找到我們。

本新聞稿可能包含前瞻性陳述。前瞻性陳述是基於管理層目前的預期和假設，涉及已知和未知風險和不確定因素的未來預期陳述，這些風險和不確定性可能導致實際結果、業績或事件與這些陳述中明示或暗示的大不相同。這些前瞻性陳述使用的術語和短語包括“目標”、“雄心”、“預期”、“相信”、“可能”、“估計”、“預期”、“目標”、“打算”、“可能”、“里程碑”、“目標”、“展望”、“計劃”、“可能”、“項目”、“風險”，“時間表”、“尋求”、“應該”、“目標”、“將會”以及類似的術語和短語。前瞻性陳述可能包括有關Pharming的臨牀前研究和候選產品臨牀試驗的時間和進展、Pharming的臨牀和商業前景，以及Pharming對其預計的營運資金需求和現金資源的預期的陳述，這些陳述受許多風險、不確定性和假設的影響，包括但不限於Pharming臨牀試驗的範圍、進展和擴大及其成本的影響；以及臨牀、科學、監管和技術發展。鑑於這些風險和不確定性，以及在Pharming公司提交給美國證券交易委員會的2021年年度報告和截至2021年12月31日的Form 20-F年度報告中描述的其他風險和不確定因素，此類前瞻性聲明中討論的事件和情況可能不會發生, 而Pharming的實際結果可能與預期或暗示的結果大不相同。本新聞稿中包含的所有前瞻性陳述都明確地受到本節中包含或提及的警告性陳述的限制。讀者不應過分依賴前瞻性陳述。任何前瞻性陳述僅在本新聞稿發佈之日發表，並以截至本新聞稿發佈之日Pharming可獲得的信息為基礎。Pharing不承擔任何公開更新或修改任何內容的義務。

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8.Condliffe AM，Chandra A.前免疫。2018年；9：338。

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