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展品99.2
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Mesoblast報告截至2022年9月30日的財務業績和運營要點
接受雷米斯泰爾-L治療的激素難治性移植物抗宿主病(SR-aGVHD)兒童的4年持久長期生存結果
這些長期生存結果是血乳酸重新提交FDA批准REMSTEM-L治療SR-aGVHD兒童的基石
澳大利亞墨爾本；11月23日和美國紐約；2022年11月22日：治療炎症性疾病的同種異體細胞藥物的全球領先企業Mesoblast Limited(澳大利亞證券交易所股票代碼：MSB；納斯達克代碼：MESO)今天公佈了截至2022年9月30日的經營要點和財務業績，並提供了即將到來的里程碑的最新情況。
Mesoblast公司首席執行官西爾維烏·伊特斯庫博士説：“我們今天報道，在我們的第三階段試驗中，使用REMSTESTCEL-L治療SR-aGVHD的兒童在四年多的時間裏長期存活，這突出表明，如果儘快向患有骨髓移植後最常見的危及生命的併發症的兒童提供這種療法，可能會挽救許多人的生命。
這些新的長期存活數據重申了REMESTEM-L作為治療SR-aGVHD兒童的救命藥物的潛在意義，也是該公司重新向FDA提交血乳酸以批准REMESTEM-L治療SR-aGVHD兒童的基石。12歲以下兒童缺乏任何經批准的治療方法，這意味着迫切需要一種治療方法來改善兒童悲慘的生存結果。我們正處於關鍵時刻，我們相信我們已經適當地解決了FDA在完整迴應中提出的問題，我們有充足的資金為可能的第一個產品批准和年中推出做準備。“
金融亮點
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現金：截至9月30日的現金儲備這是8550萬美元。在實現某些里程碑的情況下，可從現有融資機制中再提取至多4,000萬美元，目前正在討論延長削減選項的期限。 |
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本季度用於經營活動的現金淨額為1,430萬美元；這比2022財年的可比季度減少了22%(390萬美元)，比2021財年的可比季度減少了47%(1250萬美元)。 |
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TEMCELL的銷售特許權使用費收入®HS Inj.1我們的被許可方本季度在日本的銷售額為140萬美元。在截至9月30日的12個月期間，特許權使用費為770萬美元，按不變貨幣計算2900萬美元，比同期增長9%。 |
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包括非現金項目在內的研發、製造和經營管理支出為1,750萬美元，較上一季度減少23%(520萬美元)。 |
業務重點和近期里程碑
REMESTESTCEL-L
生物製品許可證申請(BLA)重新提交給美國食品和藥物管理局(FDA)用於治療激素難治性移植物抗宿主病(SR-aGVHD)的兒童
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在過去的二十年裏，患有最嚴重的SR-aGVHD的兒童或成人的生存結果並沒有改善。3-612歲以下兒童缺乏任何經批准的治療方法，這意味着迫切需要一種治療方法來改善兒童悲慘的生存結果。 |
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鑑於未得到滿足的需求，REMESTRESTCEL-L已獲得FDA的快速通道指定和BLA優先審查。 |
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該公司對FDA的全面迴應中的一個重要里程碑是，在FDA的指導下，在上個季度末向研究新藥(IND)文件提交了有關臨牀和效力分析項目的大量新信息，以供REMESTEM-L用於治療SR-aGVHD兒童。 |
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中胚層細胞已經優化了在3期試驗時已經到位的效力測試，該試驗證明瞭該產品的體外活性與其在3期試驗中對生存的影響之間的關係。 |
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此外，中胚層現在已經從241名兒童的擴展獲取計劃(EAP 275)中生成了數據，該數據證實了體外效力試驗測量與生存結果相關的產品活性的能力。 |
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今天，國際血液和骨髓移植研究中心(CIBMTR)對51名可評估的SR-aGVHD患者進行了一項為期四年的觀察性生存研究，中胚層細胞提供了新的結果，這些患者參加了中胚層細胞的REMSTEMCEL-L期臨牀試驗。 |
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在REMSTESTCEL-L隊列中，1年、2年和4年的總存活率分別為63%、51%和49%，而在最近發表的四項關於患有SR-aGVHD的兒童或成人的研究中，他們接受了最佳可用的治療(BAT)或FDA批准的唯一成人藥物，1年存活率為40%-49%，2年存活率為25%-38%。7-10 |
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新的長期存活數據保證了在54名患者參加的3期試驗中，SR-aGVHD兒童的短期第28天反應和180天的早期存活不太可能是偶然出現的，而是重新提交BLA的基石。 |
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Mesoblast正在努力爭取美國批准REMESTEMCEL-L，並在2023年上半年推出第一款產品。 |
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正在開發的REMESTEM-L的其他適應症包括急性呼吸窘迫綜合徵和炎症性腸病。 |
Rexlemestrocel-L
與退行性腰椎間盤疾病相關的慢性下腰痛：
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努力在2022年年底之前獲得FDA的批准，開始第二階段3試驗，潛在的上市批准用於治療退行性腰椎間盤疾病引起的慢性下腰痛。 |
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中胚層在CLBP患者3期研究的關鍵指標上與FDA保持一致。 |
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根據FDA的討論和反饋，這項研究的主要終點將是12個月後疼痛的減少。 |
使用左心輔助裝置(LVAD)的NYHA II/III級患者至III/IV期末患者的慢性心力衰竭伴射血分數降低(HFrEF)：
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最近對565名HFrEF患者進行的3期試驗的最新數據顯示，在長期減少主要不良心血管事件(MACE)之前，使用rexlemestrocel-L的單一干預措施可以在12個月後改善左心室射血分數(LVEF)。 |
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12個月時左心室射血分數的改善可能是長期減少MACE的合適的早期替代終點。 |
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計劃在下個季度根據現有的再生醫學高級治療(RMAT)名稱與FDA會面，討論HFrEF的共同作用機制，包括那些患有LVAD的患者，以及獲得上市批准的潛在途徑。 |
截至2022年9月30日的財務業績(2023財年第一季度)
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截至9月30日的現金儲備這是8550萬美元。在實現某些里程碑的情況下，可從現有融資機制中再提取至多4,000萬美元，目前正在討論延長削減選項的期限。 |
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本季度用於經營活動的現金淨額為1,430萬美元；這比2022財年的可比季度減少了22%(390萬美元)，比2021財年的可比季度減少了47%(1250萬美元)。 |
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中胚層有限公司 ABN 68 109 431 870 www.mesoblast.com |
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TEMCELL的銷售特許權使用費收入®HS Inj.1本季度我們的被許可方在日本的銷售額為140萬美元，按不變貨幣計算為180萬美元。在截至9月30日的12個月期間，特許權使用費為770萬美元，按不變貨幣計算2900萬美元，比同期增長9%。 |
在可比季度，武田為日本批准Alofael帶來了120萬美元的一次性里程碑收入®(Darvadstrocel)治療肛周瘻。
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由於新冠肺炎ARDS、CLBP和CHF候選產品的臨牀試驗活動減少，考慮到臨牀試驗招募和數據分析現已完成，2023財年第一季度的研發費用減少了360萬美元(38%)，降至570萬美元，而2022財年第一季度為930萬美元。 |
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製造費用減少了270萬美元(35%)，與2022財年第一季度的750萬美元相比，2023財年第一季度的製造費用降至480萬美元。在本季度，我們繼續對REMESTEMCEL-L進行投放前的製造活動和產品測試，以支持SR-aGVHD的潛在商業投放。 |
如果我們獲得FDA的批准，我們預計將在資產負債表上確認REMESTESTCEL-L投放前庫存的2,800萬美元餘額，以及屆時完成的任何進一步生產的餘額。
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管理和行政費用增加了100萬美元(17%)，與2022財年第一季度的590萬美元相比，2023財年第一季度增加了690萬美元，這主要是由於非現金股份支付和保險成本的增加。 |
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重新計量或有對價收益在2023財年第一季度增加到450萬美元，而2022財年第一季度的收益為30萬美元，反映出未來第三方付款的減少。 |
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認股權證的公允價值變動：2023財年第一季度確認虧損40萬美元，而2022財年第一季度為零。 |
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2023財年第一季度，與我們的貸款人橡樹資本和NovaQuest的借款安排的融資成本為450萬美元(實際支付現金利息120萬美元)，而2022財年第一季度為370萬美元(實際支付現金利息120萬美元)。 |
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2023財年第一季度的税後虧損為1690萬美元，而2022財年第一季度的税後虧損為2260萬美元。2023財年第一季度普通股股東應佔淨虧損為每股2.43美分，而2022財年第一季度為每股3.49美分。 |
電話會議
今天將有一場網絡直播，從美國東部夏令時上午8：30(11月23日星期三)開始，東部時間下午4：30(11月22日星期二)開始。可通過以下方式訪問：https://webcast.openbriefing.com/9143/
存檔的網絡直播將在該公司網站的投資者頁面上看到：www.Mesoblast.com
關於中胚層
中胚層是開發同種異體(現成)細胞藥物治療嚴重和危及生命的炎症性疾病的世界領先者。該公司利用其專有的間充質細胞治療技術平臺建立了廣泛的晚期候選產品組合，這些產品通過釋放抗炎因子來對抗和調節免疫系統的多個效應臂，從而顯著減少破壞性炎症過程。
Mesoblast擁有強大而廣泛的全球知識產權組合，在所有主要市場的保護範圍至少到2041年。該公司的專利製造工藝生產工業規模的、冷凍保存的、現成的細胞藥物。這些細胞療法具有明確的藥物釋放標準，計劃在全球範圍內向患者提供。
中胚層公司正在開發基於其reemystcel-L和rexlemestrocel-L同種異體基質細胞技術平臺的不同適應症候選產品。REMESTEMCEL-L正在開發用於治療兒童和成人的炎症性疾病，包括類固醇難治性急性移植物抗宿主病、生物抵抗性炎症性腸病和急性呼吸窘迫綜合徵。Rexlemestrocel-L正在開發中，用於治療晚期慢性心力衰竭和慢性下腰痛。已經推出了兩款產品
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由Mesoblast的許可證持有人在日本和歐洲進行商業化，該公司已在歐洲和中國就某些第三階段資產建立了商業合作伙伴關係。
Mesoblast在澳大利亞、美國和新加坡設有辦事處，並在澳大利亞證券交易所和納斯達克(MESO)上市。欲瞭解更多信息，請訪問www.Mesoblast.com、LinkedIn：Mesoblast Limited和Twitter：@Mesoblast。
參考文獻/腳註
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1. |
TEMCELL®HS Inj.是JCR製藥有限公司的註冊商標。 |
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2. |
為計算支付給Mesoblast的特許權使用費，我們被許可方的TEMCEL銷售額在換算成美元之前以日元記錄。結果已根據美元對日元匯率的變動進行調整，從截至2021年9月30日的12個月的1美元：110.2日元調整為截至2022年9月30日的12個月的1美元：129.2日元。 |
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3. |
Niederwieser D，Baldomero H，Szer J.(2016)2012年全球造血幹細胞移植活動和包括全球調查在內的全球血液和骨髓移植網絡的SWOT分析。 |
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4. |
《HRSA移植活動報告》，CIBMTR，2019 |
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5. |
威斯汀，J.，薩利巴，RM.，利馬，M.(2011)類固醇難治性急性移植物抗宿主病：預測因素和結果。血液學研究進展。 |
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6. |
Axt L，Naumann A，Toennies J(2019)對異基因造血細胞移植後激素難治性移植物抗宿主病的結局、危險因素和治療的回顧性單中心分析。骨髓移植。 |
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7. |
Rasshii A等人。激素難治性急性移植物抗宿主治療的療效和預測因素 |
疾病：203名患者的單中心研究結果。生物血骨髓移植2019；25(11)：2297-2302。
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8. |
麥克米倫·ML等人。兒童急性移植物抗宿主病：臨牀表型和對預先使用類固醇的反應。骨髓移植2020；55(1)：165-171 |
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Zeiser R等人。魯索利替尼治療糖皮質激素難治性急性移植物抗宿主病。N Engl J Med 2020；382：1800-10 |
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10. |
Jagasia M等人。魯索利替尼治療激素難治性急性移植物抗宿主病(REACH1)：一項多中心、開放標籤的2期試驗。血。2020年5月14日；135(20)：1739-1749。 |
前瞻性陳述
本新聞稿包括與未來事件或我們未來財務表現有關的前瞻性陳述，涉及已知和未知的風險、不確定性和其他因素，這些風險、不確定性和其他因素可能導致我們的實際結果、活動水平、表現或成就與這些前瞻性陳述明示或暗示的任何未來結果、活動水平、表現或成就大不相同。我們根據1995年《私人證券訴訟改革法》和其他聯邦證券法中的安全港條款做出這樣的前瞻性聲明。前瞻性陳述不應被解讀為對未來業績或結果的保證，實際結果可能與這些前瞻性陳述中預期的結果不同，差異可能是實質性的和不利的。前瞻性陳述包括但不限於以下陳述：Mesoblast的臨牀前和臨牀研究的開始、時間、進展和結果，以及Mesoblast的研究和開發計劃；Mesoblast推動候選產品進入、招募和成功完成臨牀研究的能力，包括多國臨牀試驗；Mesoblast提升其製造能力的能力；監管備案和批准(包括重新提交BLA)、製造活動和產品營銷活動(如果有的話)的時間或可能性；Mesoblast的候選產品的商業化；關於使用幹細胞療法的監管或公眾看法和市場接受度；Mesoblast的候選產品的潛力(如果有的話), 由於患者的不良事件或死亡而退出市場；戰略合作協議的潛在好處和Mesoblast進入和保持已建立的戰略合作的能力；Mesoblast在其候選產品上建立和維護知識產權的能力，以及Mesoblast在被指控侵權的情況下成功辯護這些知識產權的能力；Mesoblast能夠為其候選產品和技術建立和維護知識產權的範圍；Mesoblast的費用、未來收入、資本需求和額外融資需求的估計；Mesoblast的財務業績；與Mesoblast的競爭對手和行業相關的發展；以及Mesoblast候選產品的定價和報銷(如果獲得批准)。您應該在我們最近提交給美國證券交易委員會的報告中或在我們的網站上，與我們的風險因素一起閲讀本新聞稿。可能導致Mesoblast的實際結果、業績或成就與此類陳述明示或暗示存在重大差異的不確定性和風險，因此，您不應過度依賴這些前瞻性陳述。我們不承擔任何公開更新的義務
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或修改任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來事態發展或其他原因。
經行政長官授權發放。
如需更多信息，請聯繫：
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企業通信/投資者 |
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媒體 |
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保羅·休斯 |
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藍點傳媒 |
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T: +61 3 9639 6036 |
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史蒂夫·達布科夫斯基 |
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E：Investors@Mesoblast.com |
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T: +61 419 880 486 |
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E：Steve@Bluedot.net.au |
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魯賓斯坦 |
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Tali Mackay |
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郵箱：tmackay@rubenstein.com |
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合併損益表
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截至三個月 9月30日， |
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(美元，千，每股除外) |
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2022 |
|
|
2021 |
|
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|
收入 |
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1,503 |
|
|
|
3,594 |
|
|
|
研究與開發 |
|
|
(5,744 |
) |
|
|
(9,328 |
) |
|
|
製造商業化 |
|
|
(4,866 |
) |
|
|
(7,537 |
) |
|
|
經營管理 |
|
|
(6,898 |
) |
|
|
(5,878 |
) |
|
|
或有對價的公允價值重新計量 |
|
|
4,468 |
|
|
|
280 |
|
|
|
權證負債的公允價值重新計量 |
|
|
(401 |
) |
|
|
— |
|
|
|
其他營業收入和費用 |
|
|
(504 |
) |
|
|
(178 |
) |
|
|
融資成本 |
|
|
(4,497 |
) |
|
|
(3,660 |
) |
|
|
所得税前虧損 |
|
|
(16,939 |
) |
|
|
(22,707 |
) |
|
|
所得税優惠/(費用) |
|
|
55 |
|
|
|
62 |
|
|
|
可歸因於Mesoblast Limited所有者的虧損 |
|
|
(16,884 |
) |
|
|
(22,645 |
) |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
可歸因於持續運營的每股虧損 致本集團普通股權持有人： |
|
1分錢 |
|
|
1分錢 |
|
|
||
|
每股基本虧損 |
|
|
(2.43 |
) |
|
|
(3.49 |
) |
|
|
稀釋後每股虧損 |
|
|
(2.43 |
) |
|
|
(3.49 |
) |
|
綜合全面收益表
|
|
|
截至三個月 9月30日， |
|
|
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|
(單位：美元，單位：千) |
|
2022 |
|
|
2021 |
|
|
||
|
當期虧損 |
|
|
(16,884 |
) |
|
|
(22,645 |
) |
|
|
其他綜合(虧損)/收入 |
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|
|
|
|
|
|
|
可重新分類為損益的項目 |
|
|
|
|
|
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|
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|
|
涉外業務翻譯的交流差異 |
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|
(159 |
) |
|
|
(349 |
) |
|
|
不會重新分類為損益的項目 |
|
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|
|
|
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|
|
通過其他綜合收益按公允價值計算的金融資產 |
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|
86 |
|
|
|
154 |
|
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|
該期間的其他綜合(虧損)/收入， 税後淨額 |
|
|
(73 |
) |
|
|
(195 |
) |
|
|
可歸因於 中胚層有限公司的所有者 |
|
|
(16,957 |
) |
|
|
(22,840 |
) |
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中胚層有限公司 ABN 68 109 431 870 www.mesoblast.com |
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合併資產負債表
|
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|
自.起 9月30日， |
|
|
自.起 6月30日， |
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|
(單位：美元，單位：千) |
|
2022 |
|
|
2022 |
|
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|
資產 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
流動資產 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
現金及現金等價物 |
|
|
85,502 |
|
|
|
60,447 |
|
|
貿易及其他應收款 |
|
|
3,863 |
|
|
|
4,403 |
|
|
提前還款 |
|
|
3,595 |
|
|
|
4,987 |
|
|
流動資產總額 |
|
|
92,960 |
|
|
|
69,837 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
非流動資產 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
財產、廠房和設備 |
|
|
1,786 |
|
|
|
2,045 |
|
|
使用權資產 |
|
|
7,730 |
|
|
|
7,920 |
|
|
通過其他綜合收益按公允價值計算的金融資產 |
|
|
1,843 |
|
|
|
1,758 |
|
|
其他非流動資產 |
|
|
1,902 |
|
|
|
1,930 |
|
|
無形資產 |
|
|
578,275 |
|
|
|
578,652 |
|
|
非流動資產總額 |
|
|
591,536 |
|
|
|
592,305 |
|
|
總資產 |
|
|
684,496 |
|
|
|
662,142 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
負債 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
流動負債 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
貿易和其他應付款 |
|
|
17,663 |
|
|
|
23,079 |
|
|
條文 |
|
|
19,455 |
|
|
|
17,906 |
|
|
借款 |
|
|
5,489 |
|
|
|
5,017 |
|
|
租賃負債 |
|
|
3,609 |
|
|
|
3,186 |
|
|
認股權證法律責任 |
|
|
2,586 |
|
|
|
2,185 |
|
|
流動負債總額 |
|
|
48,802 |
|
|
|
51,373 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
非流動負債 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
條文 |
|
|
9,853 |
|
|
|
12,523 |
|
|
借款 |
|
|
94,186 |
|
|
|
91,617 |
|
|
租賃負債 |
|
|
6,348 |
|
|
|
7,085 |
|
|
遞延對價 |
|
|
2,500 |
|
|
|
2,500 |
|
|
非流動負債總額 |
|
|
112,887 |
|
|
|
113,725 |
|
|
總負債 |
|
|
161,689 |
|
|
|
165,098 |
|
|
淨資產 |
|
|
522,807 |
|
|
|
497,044 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
權益 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
已發行資本 |
|
|
1,207,734 |
|
|
|
1,165,309 |
|
|
儲量 |
|
|
70,873 |
|
|
|
70,651 |
|
|
(累計虧損)/留存收益 |
|
|
(755,800 |
) |
|
|
(738,916 |
) |
|
總股本 |
|
|
522,807 |
|
|
|
497,044 |
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中胚層有限公司 ABN 68 109 431 870 www.mesoblast.com |
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合併現金流量表
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截至三個月 9月30日， |
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(單位：美元，單位：千) |
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2022 |
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2021 |
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經營活動的現金流 |
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收到的商業化收入 |
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2,219 |
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1,995 |
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收到的政府贈款和税收優惠 |
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— |
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24 |
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向供應商和僱員付款(包括貨物和 服務税) |
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(16,566 |
) |
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(20,222 |
) |
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收到的利息 |
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60 |
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4 |
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經營活動中的現金淨額(流出) |
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(14,287 |
) |
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(18,199 |
) |
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投資活動產生的現金流 |
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固定資產投資 |
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(153 |
) |
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(99 |
) |
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支付許可證費用 |
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(50 |
) |
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— |
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投資活動中的現金淨額(流出) |
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(203 |
) |
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(99 |
) |
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融資活動產生的現金流 |
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從借款支付交易費用 |
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(151 |
) |
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(100 |
) |
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支付的利息和其他融資成本 |
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(1,381 |
) |
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(1,407 |
) |
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發行股份所得款項 |
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45,065 |
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147 |
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支付股票發行費用 |
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(2,565 |
) |
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(104 |
) |
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支付租賃負債 |
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(670 |
) |
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(686 |
) |
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按融資活動分列的現金淨流入/(流出) |
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40,298 |
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(2,150 |
) |
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現金和現金等價物淨增加/(減少) |
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25,808 |
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(20,448 |
) |
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期初現金及現金等價物 |
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60,447 |
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136,881 |
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外國銀行賬户折算的外匯(損失) |
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(753 |
) |
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(477 |
) |
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期末現金及現金等價物 |
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85,502 |
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115,956 |
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