附件99.1
貝利特生物公司完成第三階段臨牀試驗 計劃使用替拉貝特(LBS-008)治療乾性AMD
| · | 替拉貝特(a/k/a LBS-008)是貝利特生物公司的口服片劑，旨在減緩Stargardt病(STGD1)和乾性老年性黃斑變性(Dry AMD)患者的疾病進展。 |
| · | 目前還沒有批准的治療STGD1和乾性AMD的方法 |
| · | 目前，針對青少年STGD1患者的為期2年的第二階段研究 正在進行，針對青少年STGD1患者的全球第三階段研究 (Dragon研究)正在招募受試者 |
| · | 正在進行的第二階段STGD1研究的12個月中期數據繼續顯示病變增長停止或放緩 |
| · | 替拉貝特已在美國獲得快速藥物稱號和罕見兒科疾病稱號，並在美國和歐洲獲得STGD1孤兒藥物稱號 |
聖迭戈，2022年11月18日-貝利特生物公司(納斯達克：BLTE)，一家總部位於聖地亞哥的針對目前無法治療的眼部疾病的臨牀階段生物製藥藥物開發公司，今天宣佈 在與FDA討論後，它已經敲定了計劃中的3期臨牀試驗的研究設計，以評估丁拉貝胺(a/k/a LBS-008)對與乾性AMD相關的地理萎縮(GA)患者的療效和安全性。
我們非常高興能夠啟動我們的3期乾性AMD研究，為乾性AMD導致的視力喪失患者提供一種早期幹預、每天一次的口服治療。替拉貝特的安全性和有效性目前正在STGD1患者的2期研究和3期研究中進行評估。考慮到 GA和STGD1疾病進展的共同原因是維生素A細胞毒性副產物的異常積累，我們對替拉貝蘭在GA患者中的積極結果持樂觀態度。
3期進展型乾性AMD研究概要
| · | 這項為期2年的前瞻性隨機研究(2：1，有效：安慰劑)、雙盲、安慰劑對照研究旨在評估每日口服替拉貝胺的療效和安全性。 |
| · | 全球多箇中心的至少300名GA患者預計將於2023年上半年開始註冊。 |
| · | 主要終點將是與安慰劑相比，GA病變大小從基線到第24個月的 變化。 |
| · | 預計將在研究中期進行療效和安全性的中期分析。 |
醫學博士、理科碩士、FARVO、FASRS眼科教授、拜爾斯眼科研究所和斯坦福大學醫學教授阮全棟説：“知道患有晚期GA的患者可能會失明，在視網膜組織仍能存活以防止不可逆轉的損害時，及早進行幹預至關重要。我們對替拉貝特作為GA患者潛在的非侵入性口服治療 的第三階段研究進行評估，感到非常高興和鼓舞。”
關於Tinlarebant (a/k/a LBS-008)
替拉貝特是一種新型的口服療法，旨在作為一種早期幹預措施 防止維生素A類毒素(雙維甲酸)積聚，這些毒素會導致STGD1並參與乾性AMD的發病機制。維甲酸是維生素A在視覺週期中的副產品。替拉貝特通過降低血清RBP4水平來發揮作用，RBP4是一種將視黃醇輸送到眼睛的載體蛋白。通過調節進入眼睛的視黃醇的量，替拉貝特減少雙維A酸類化合物的形成 以保護視網膜組織的健康。
關於Stargardt病
STGD1是成人和兒童中最常見的遺傳性視網膜營養不良(導致模糊或中央視力喪失)。這種疾病是由一種功能失調的視網膜特異性蛋白(ABCA4)引起的，它會導致維生素A的細胞毒性副產物在視網膜早期異常積累，導致視網膜細胞死亡和進行性視力喪失。目前還沒有獲得批准的治療STGD1的方法。
關於乾性老年性黃斑變性
在美國，乾性AMD是導致視力喪失的主要原因。乾性AMD具有異質性的病因，但表現出與STGD1相似的病理生理機制，即過度積累細胞毒性的雙維A酸導致視網膜細胞死亡和視力喪失。據估計，美國有1100萬名乾性AMD患者，全球有超過1.96億名患者，全球直接醫療成本估計為2550億美元。乾性AMD的一種嚴重威脅視力的形式是地理性萎縮症，其特徵是視網膜色素上皮和潛在的脈絡膜毛細血管進行性萎縮，繼而視網膜內光感受器喪失，並持續視力障礙。全球有800多萬人受到GA的影響 ，約佔所有AMD患者的20%。隨着發達國家年齡負擔的增加，GA的發病率預計將上升。目前還沒有批准的治療乾性AMD的方法。
關於貝利特生物公司
Belite Bio是一家總部位於聖地亞哥的臨牀階段生物製藥開發公司，目標是目前無法治療的眼部疾病，如萎縮性老年性黃斑變性(俗稱乾性AMD)和STGD1，以及代謝性疾病。有關更多信息，請在Twitter、Instagram、LinkedIn和Facebook上關注我們，或訪問我們的www.beliteBio.com。
關於前瞻性陳述的重要警告
本新聞稿包含前瞻性陳述，包括關於臨牀數據對患者的潛在影響、貝利特生物公司在臨牀前活動、臨牀開發、監管里程碑和候選產品商業化方面的進展和預期的 陳述，以及包含“打算”、“目標”、“將”、“預期”和類似表述的任何其他陳述。由於各種重要因素，實際 結果可能與前瞻性陳述中顯示的結果大不相同，這些因素包括但不限於Belite Bio證明其候選藥物的安全性和有效性的能力；其候選藥物的臨牀結果可能不支持進一步的開發或監管批准； 相關監管機構就Belite Bio候選藥物的監管批准做出的決定的內容和時間；替拉貝特在治療乾性AMD方面的潛在療效，以及在Belite Bio向美國證券交易委員會提交的文件中的“風險因素”部分更充分地討論的風險。所有前瞻性陳述均基於Belite Bio目前掌握的信息，Belite Bio不承擔公開更新或修改任何前瞻性陳述的義務，除非法律另有要求，否則不會因新信息、未來事件或其他原因而公開更新或修改任何前瞻性陳述。
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