美國
美國證券交易委員會
華盛頓特區,郵編:20549
表格
(標記一)
根據1934年《證券交易法》第13或15(D)條規定的季度報告 |
截至本季度末
或
根據1934年《證券交易法》第13或15(D)條提交的過渡報告 |
關於從到的過渡期
委託文件編號:
(註冊人的確切姓名載於其章程)
(述明或其他司法管轄權 公司或組織) |
(税務局僱主 |
(主要執行辦公室地址) |
(郵政編碼) |
註冊人的電話號碼,包括區號:(
根據該法第12(B)條登記的證券:
每個班級的標題 |
|
交易 符號 |
|
註冊的每個交易所的名稱 |
|
|
用複選標記表示註冊人(1)是否在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類報告的較短時間內)提交了1934年《證券交易法》第13條或15(D)節要求提交的所有報告,以及(2)在過去90天內是否符合此類提交要求。
用複選標記表示註冊人是否在過去12個月內(或在註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T規則第405條(本章232.405節)要求提交的每個交互數據文件。
用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司或新興成長型公司。請參閲《交易法》第12b-2條規則中“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小申報公司”和“新興成長型公司”的定義。
大型加速文件服務器 |
|
☐ |
|
加速文件管理器 |
|
☐ |
|
|
|
|
|||
|
☒ |
|
規模較小的報告公司 |
|
||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
新興成長型公司 |
|
如果是一家新興的成長型公司,用複選標記表示註冊人是否已選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易所法》第13(A)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則。
用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如《交易法》第12b-2條所定義)。是
截至2022年11月8日,註冊人擁有
目錄表
|
|
頁面 |
第一部分: |
財務信息 |
|
第1項。 |
財務報表 |
1 |
|
資產負債表(未經審計) |
1 |
|
營業報表和全面虧損(未經審計) |
2 |
|
股東權益變動表(虧損)(未經審計) |
3 |
|
現金流量表(未經審計) |
5 |
|
未經審計中期財務報表附註 |
6 |
第二項。 |
管理層對財務狀況和經營成果的探討與分析 |
15 |
第三項。 |
關於市場風險的定量和定性披露 |
23 |
第四項。 |
控制和程序 |
23 |
第二部分。 |
其他信息 |
|
第1項。 |
法律訴訟 |
23 |
第1A項。 |
風險因素 |
24 |
第二項。 |
未登記的股權證券銷售和收益的使用 |
73 |
第三項。 |
高級證券違約 |
73 |
第四項。 |
煤礦安全信息披露 |
73 |
第五項。 |
其他信息 |
73 |
第六項。 |
陳列品 |
74 |
簽名 |
75 |
i
第一部分--融資AL信息
項目1.融資所有報表。
前奏治療公司
餘額牀單
(未經審計)
(單位:千,共享數據除外) |
|
9月30日, |
|
|
十二月三十一日, |
|
||
資產 |
|
|
|
|
|
|
||
流動資產: |
|
|
|
|
|
|
||
現金和現金等價物 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
有價證券 |
|
|
|
|
|
|
||
預付費用和其他流動資產 |
|
|
|
|
|
|
||
流動資產總額 |
|
|
|
|
|
|
||
受限現金 |
|
|
|
|
|
|
||
財產和設備,淨額 |
|
|
|
|
|
|
||
使用權資產 |
|
|
|
|
|
|
||
其他資產 |
|
|
|
|
|
|
||
總資產 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
負債和股東權益 |
|
|
|
|
|
|
||
流動負債: |
|
|
|
|
|
|
||
應付帳款 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
應計費用和其他流動負債 |
|
|
|
|
|
|
||
經營租賃負債 |
|
|
|
|
|
|
||
流動負債總額 |
|
|
|
|
|
|
||
其他負債 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
總負債 |
|
|
|
|
|
|
||
|
|
|
|
|
|
|||
股東權益: |
|
|
|
|
|
|
||
有投票權的普通股,$ |
|
|
|
|
|
|
||
無投票權普通股,$ |
|
|
|
|
|
|
||
額外實收資本 |
|
|
|
|
|
|
||
累計其他綜合收益(虧損) |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
累計赤字 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
股東權益總額 |
|
|
|
|
|
|
||
總負債和股東權益 |
|
$ |
|
|
$ |
|
見未經審計中期財務報表附註。
1
前奏治療公司
報表OF經營和綜合虧損
(未經審計)
|
|
截至9月30日的三個月, |
|
|
截至9月30日的9個月, |
|
||||||||||
(以千為單位,不包括每股和每股數據) |
|
2022 |
|
|
2021 |
|
|
2022 |
|
|
2021 |
|
||||
運營費用: |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
研發 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||||
一般和行政 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
總運營費用 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
運營虧損 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
其他收入,淨額 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
淨虧損 |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
每股信息: |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
普通股基本每股淨虧損和稀釋後每股淨虧損 |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
加權平均已發行普通股,基本股 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
綜合損失 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
淨虧損 |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
可交易證券的未實現收益(虧損),税後淨額 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
綜合損失 |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
見未經審計中期財務報表附註。
2
前奏治療公司
有關更改的聲明股東權益(虧損)
(未經審計)
|
|
股東權益(虧損) |
|
|||||||||||||||||||||||||||||
|
|
有表決權的普通股 |
|
|
無投票權共同 |
|
|
|
|
|
累計其他 |
|
|
|
|
|
|
|
||||||||||||||
(以千為單位,股票除外) |
|
股票 |
|
|
金額 |
|
|
股票 |
|
|
金額 |
|
|
其他內容 |
|
|
全面 |
|
|
累計 |
|
|
總計 |
|
||||||||
2022年1月1日的餘額 |
|
|
|
|
$ |
|
|
|
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
||||||
行使股票期權時發行普通股 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|||
有價證券的未實現收益(虧損) |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
基於股票的薪酬費用 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
淨虧損 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
2022年3月31日的餘額 |
|
|
|
|
$ |
|
|
|
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
||||||
行使股票期權時發行普通股 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|||
根據ESPP發行普通股 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|||
有價證券的未實現收益(虧損) |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
基於股票的薪酬支出,扣除沒收限制性股票獎勵的淨額 |
|
|
( |
) |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
淨虧損 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
2022年6月30日的餘額 |
|
|
|
|
$ |
|
|
|
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
||||||
行使股票期權時發行普通股 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|||
有價證券的未實現收益(虧損) |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
基於股票的薪酬支出,扣除沒收限制性股票獎勵的淨額 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
淨虧損 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
2022年9月30日的餘額 |
|
|
|
|
$ |
|
|
|
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
見未經審計中期財務報表附註。
3
前奏治療公司
股東權益變動表(虧損)(續)
(未經審計)
|
|
股東權益(虧損) |
|
|||||||||||||||||||||||||||||
|
|
有表決權的普通股 |
|
|
無投票權普通股 |
|
|
|
|
|
累計其他 |
|
|
|
|
|
|
|
||||||||||||||
(以千為單位,股票除外) |
|
股票 |
|
|
金額 |
|
|
股票 |
|
|
金額 |
|
|
其他內容 |
|
|
全面 |
|
|
累計 |
|
|
總計 |
|
||||||||
2021年1月1日的餘額 |
|
|
|
|
$ |
|
|
|
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
||||||
行使股票期權時發行普通股 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|||
出售普通股,扣除發售成本淨額$ |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|||||
基於股票的薪酬費用 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
淨虧損 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
2021年3月31日的餘額 |
|
|
|
|
$ |
|
|
|
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
||||||
行使股票期權時發行普通股 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|||
基於股票的薪酬費用 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
淨虧損 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
2021年6月30日的餘額 |
|
|
|
|
$ |
|
|
|
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
||||||
行使股票期權時發行普通股 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|||
有價證券的未實現收益(虧損) |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
|
|
|
( |
) |
|
基於股票的薪酬費用 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
淨虧損 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
2021年9月30日的餘額 |
|
|
|
|
$ |
|
|
|
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
見未經審計中期財務報表附註。
4
前奏治療公司
報表OF現金流
(未經審計)
|
|
截至9月30日的9個月, |
|
|||||
(單位:千) |
|
2022 |
|
|
2021 |
|
||
經營活動中使用的現金流: |
|
|
|
|
|
|
||
淨虧損 |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
對淨虧損與經營活動中使用的現金淨額進行的調整: |
|
|
|
|
|
|
||
折舊及攤銷 |
|
|
|
|
|
|
||
非現金租賃費用 |
|
|
|
|
|
|
||
基於股票的薪酬 |
|
|
|
|
|
|
||
有價證券溢價和折價攤銷淨額 |
|
|
|
|
|
|
||
經營性資產和負債變動情況: |
|
|
|
|
|
|
||
預付費用及其他流動和長期資產 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
應付帳款 |
|
|
|
|
|
|
||
應計費用和其他負債 |
|
|
|
|
|
( |
) |
|
經營租賃負債 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
用於經營活動的現金淨額 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
由投資活動提供(用於)的現金流: |
|
|
|
|
|
|
||
購買有價證券 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
有價證券到期日收益 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
購置財產和設備 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
投資活動提供(用於)的現金淨額 |
|
|
|
|
|
( |
) |
|
融資活動提供的現金流: |
|
|
|
|
|
|
||
出售普通股所得收益,扣除發行成本 |
|
|
— |
|
|
|
|
|
根據ESPP發行普通股所得款項 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
與行使股票期權有關的普通股發行所得收益 |
|
|
|
|
|
|
||
融資活動提供的現金淨額 |
|
|
|
|
|
|
||
現金及現金等價物淨增加情況 |
|
|
|
|
|
( |
) |
|
期初現金、現金等價物和限制性現金 |
|
|
|
|
|
|
||
期末現金、現金等價物和限制性現金 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
補充披露: |
|
|
|
|
|
|
||
經營租賃以經營租賃負債換取的使用權資產 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
應付賬款中的財產和設備 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
有價證券未實現虧損 |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
|
|
|
|
|
|
見未經審計中期財務報表附註。
5
前奏治療公司
給未經審計的內部審計人員的説明即時通訊財務報表
1.背景
Prelude Treateutics Inc.(“公司”)於2016年2月5日在特拉華州註冊成立,是一家臨牀階段的完全集成的腫瘤學公司,建立在卓越的藥物發現的基礎上,為服務不足的患者提供新型精確癌症藥物。自開始運營以來,該公司將幾乎所有的努力都投入到研究和開發、進行臨牀前和臨牀研究、招聘管理和技術人員、管理和籌集資金。
2.風險和流動性
該公司面臨生物技術行業中處於早期階段的公司所面臨的一些共同風險。這些風險中的主要風險包括開發過程中的不確定性、競爭對手開發相同或類似技術創新、對專有技術的保護、對關鍵人員的依賴、遵守政府法規和批准要求,以及需要獲得額外資金以資助運營。目前正在開發的候選產品在商業化之前將需要大量的額外研究和開發工作,包括廣泛的臨牀前和臨牀測試和監管批准。這些努力需要大量的額外資本、充足的人員基礎設施和廣泛的合規報告能力。不能保證公司的研究和開發將成功完成,不能保證公司的技術將獲得足夠的保護,不能保證開發的任何產品將獲得必要的政府監管批准,或任何經批准的產品將具有商業可行性。該公司在技術快速變化和來自制藥和生物技術公司的激烈競爭的環境中運營。此外,該公司依賴於其員工、顧問和承包商的服務。
自成立以來,公司出現了營業虧損,累計虧損達$
該公司相信,截至2022年9月30日的現金、現金等價物和有價證券將足以支付2024年第四季度的運營費用和資本支出需求。
為了在該日期之後為其運營費用和資本支出需求提供資金,該公司計劃通過公開或私人股本發行、債務融資、合作、戰略聯盟和許可安排尋求額外資金。公司可能無法以可接受的條件獲得融資,或者根本無法獲得融資,公司可能無法以有利的條件達成戰略聯盟或其他安排,或者根本無法。任何融資條款都可能對公司股東的持股或權利產生不利影響。如果公司無法獲得資金,公司可能被要求推遲、減少或取消研究和開發計劃、產品組合擴展或未來的商業化努力,這可能會對其業務前景產生不利影響。
2020年3月10日,世界衞生組織將新型新冠肺炎病毒定性為全球大流行。這種疾病和新出現的變種的影響仍然存在很大的不確定性,這些變種可能會對該公司計劃中的臨牀試驗產生重大影響。這種大流行或暴發可能導致難以確保臨牀試驗地點、合同研究組織(“CRO”)和/或試驗監測器以及支持試驗的其他關鍵供應商和顧問的安全。此外,疫情或臨牀試驗地點附近的疫情可能會影響該公司招收患者的能力。這些情況,或其他與正在進行的新冠肺炎疫情相關的情況,可能會導致公司的臨牀試驗計劃推遲,並可能增加預期成本,所有這些都可能對公司的業務及其財務狀況產生實質性的不利影響。目前,該公司無法量化這一流行病對其未來財務報表的潛在影響。
3.主要會計政策摘要
公司截至2021年12月31日的年度財務報表中包含的重要會計政策摘要可在公司於2022年3月17日提交給美國證券交易委員會(“美國證券交易委員會”)的10-K表格“附註3.重大會計政策摘要”中找到。除下文所述外,這些政策沒有發生實質性變化。
6
陳述的基礎
隨附的未經審計的中期財務報表是根據中期財務信息的公認會計原則(“GAAP”)、表格10-Q的説明編制的。 和第十條 規則S-X。它們不包括GAAP要求的完整財務報表所需的所有信息和附註。管理層認為,所有被認為是公平列報所必需的調整(包括正常的經常性應計項目)都已列入。截至2022年9月30日的三個月和九個月的經營業績不一定代表截至2022年12月31日的財年的預期結果。隨附的未經審計的中期財務報表應與截至2021年12月31日及截至2021年12月31日的年度審計財務報表及相關附註結合閲讀,這些財務報表是在2022年3月17日提交給美國證券交易委員會的10-K表格中找到的。本附註中對適用指引的任何提及均指財務會計準則委員會(“FASB”)的會計準則編纂(“ASC”)及會計準則更新(“ASU”)所載的公認會計原則。
預算的使用
根據公認會計準則編制未經審計中期財務報表要求管理層作出估計和假設,以影響未經審計中期財務報表日期的資產和負債額、或有資產和或有負債的披露以及報告期內已報告的費用金額。實際結果可能與這些估計不同。
估計和假設會被定期檢討,而修訂的影響會反映在所附的未經審核中期財務報表中,而該等中期財務報表是在確定有需要時作出的。最重要的估計涉及應計的臨牀試驗費用。
所得税
根據歷史和預期的未來虧損,管理層已確定由淨營業虧損和研發抵免產生的遞延税項資產不符合更有可能達到的變現門檻。因此,本公司截至2022年9月30日的遞延税項淨資產已計入全額估值準備和2021年12月31日。
現金、現金等價物和限制性現金
該公司的現金等價物包括購買時原始到期日為90天或更短的短期高流動性投資,並在所附資產負債表中按公允價值列賬。
受限現金包括與本公司的栗子經營租賃有關的業主受益的信用證。有關詳細信息,請參閲注8。
下表提供了資產負債表內報告的現金和現金等價物和限制性現金的對賬,總額為現金流量表所列數額:
(單位:千) |
|
9月30日, |
|
|
十二月三十一日, |
|
||
現金和現金等價物 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
受限現金 |
|
|
|
|
|
|
||
現金流量表中顯示的現金、現金等價物和限制性現金總額 |
|
$ |
|
|
$ |
|
有價證券
這個公司的有價證券包括對公司債務證券和美國政府債務證券的投資,這些證券被歸類為可供出售。這些證券按公允價值列賬,未實現損益扣除税項後計入累計其他綜合收益(虧損),這是股東權益(虧損)的一個組成部分。已實現收益和
7
損失此外,有價證券的信用損失(如果有的話)也包括在公司的經營報表中。該公司將可用於當前業務的有價證券歸類為資產負債表上的流動資產。
每股淨虧損
普通股每股基本淨虧損的計算方法是用淨虧損除以每期已發行普通股的加權平均股數。計算基本每股淨虧損時使用的已發行普通股加權平均數不包括未歸屬的限制性股票獎勵,因為這些工具在歸屬之前被視為或有可發行股份。普通股每股攤薄淨虧損包括股票期權等證券的潛在行使所產生的影響,以及非既得限制性股票獎勵和限制性股票單位可能導致增發普通股的影響。對於每股攤薄淨虧損,普通股的加權平均股數與每股基本淨虧損相同,這是因為當淨虧損存在時,稀釋證券不包括在計算中,因為影響是反攤薄的。公司的非既得性限制性股票獎勵使持有者有權參與公司的股息和收益,如果公司要確認淨收益,它將不得不使用兩級法來計算每股收益。兩級法不適用於淨虧損期間,因為非既得限制性股票獎勵的持有者沒有義務彌補損失。
下列可能稀釋的證券已被排除在已發行普通股的稀釋加權平均股份的計算之外,因為它們將是反稀釋的:
|
|
9月30日, |
|
|||||
|
|
2022 |
|
|
2021 |
|
||
未歸屬的限制性股票獎勵 |
|
|
|
|
|
|
||
未歸屬的限制性股票單位 |
|
|
|
|
|
|
||
股票期權 |
|
|
|
|
|
|
||
員工購股計劃 |
|
|
|
|
|
|
||
|
|
|
|
|
|
|
上表中的金額反映了普通股等價物。
近期發佈的會計公告
新興成長型公司的地位
本公司是一家新興的成長型公司,如2012年的JumpStart Our Business Startups Act(“JOBS法案”)所界定。根據《就業法案》,新興成長型公司可以推遲採用在《就業法案》頒佈後發佈的新的或修訂後的會計準則,直到這些準則適用於私營公司。本公司已選擇使用此延長過渡期以符合新的或經修訂的會計準則,該等準則對上市公司及私人公司具有不同的生效日期,直至(I)不再是新興成長型公司或(Ii)明確及不可撤銷地選擇退出《就業法案》所規定的延長過渡期,兩者以較早者為準。因此,這些未經審計的中期財務報表可能無法與截至上市公司生效日期遵守新的或修訂的會計聲明的公司進行比較。
最近採用的會計公告
在……裏面 2016年6月,FASB發佈了ASU第2016-13號,金融工具.信用損失:金融工具信用損失的測量ASU第2019-04號、ASU第2019-05號、ASU第2019-10號、ASU第2019-11號和ASU第2020-03號(“ASU 2016-03”)。本指引用反映預期信貸損失的方法取代了現行美國公認會計原則下的已發生損失減值方法,並要求考慮更廣泛的合理和可支持的信息,以告知信貸損失估計。公司初出茅廬
2021年11月,FASB發佈了ASU 2021-10號,“政府援助:商業實體對政府援助的披露”。本次更新中的修訂通過要求披露增加與政府交易的透明度來改進財務報告。修訂要求每年披露與政府的交易,這些交易是通過應用贈款或捐款會計模式進行核算的,類推地(I)交易的類型,(Ii)交易的會計,以及(Iii)交易對實體財務報表的影響。“公司”(The Company)
8
4.有價證券
以下是該公司有價證券的摘要。
(單位:千) |
|
攤銷成本 |
|
|
未實現毛利 |
|
|
未實現虧損總額 |
|
|
公允價值 |
|
||||
2022年9月30日: |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
公司債務證券 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
|||
美國政府證券 |
|
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
$ |
|
|||
總計 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
|||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
2021年12月31日 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
公司債務證券 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
|||
商業票據 |
|
|
|
|
|
|
|
|
( |
) |
|
|
|
|||
總計 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
該公司的有價證券的合同到期日一般為13個月或更短。本公司認為,與其證券價值下降相關的任何未實現虧損都是暫時的,主要與市場因素有關,並認為其更有可能持有其債務證券至到期。因此,該公司預計到期時其債務證券的攤銷成本基礎將全部收回,且未確認信貸損失準備。
5.金融工具的公允價值
公允價值是指在市場參與者之間的有序交易中,出售一項資產或轉移一項債務所能獲得的價格。根據適用的會計準則確定公允價值需要作出若干重大判斷。此外,根據有關披露金融工具公允價值的適用會計指引,公允價值在非經常性基礎上用於評估資產的減值或用於披露目的。根據資產和負債的性質,在估計公允價值時使用不同的估值方法和假設。該公司遵循ASC 820關於金融資產和負債的規定,按經常性基礎計量。指導意見要求公允價值計量按以下三類之一進行分類和披露:
9
以下公允價值層級表提供了有關公司按公允價值經常性計量的資產和負債的信息:
|
|
報告日的公允價值計量使用 |
|
|||||||||
(單位:千) |
|
報價 |
|
|
意義重大 |
|
|
意義重大 |
|
|||
2022年9月30日: |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
資產: |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
現金等價物(貨幣市場基金) |
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
|
有價證券 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
公司債務證券 |
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
美國政府證券 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
總計 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
2021年12月31日: |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
資產: |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
現金等價物(貨幣市場基金) |
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
|
有價證券 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
公司債務證券 |
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
商業票據 |
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
總計 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
6.應計費用和其他流動負債
應計費用和其他流動負債包括:
(單位:千) |
|
9月30日, |
|
|
十二月三十一日, |
|
||
補償及相關福利 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
研發 |
|
|
|
|
|
|
||
其他 |
|
|
|
|
|
|
||
|
|
$ |
|
|
$ |
|
7.普通股
普通股發行
2021年1月,該公司出售了
公司有兩類普通股:“有投票權的普通股”和“無投票權的普通股”。
10
8.承付款
租契
本公司根據一項不可撤銷的租約(“租賃”)租賃特拉華州威爾明頓的辦公和實驗室空間。在2022年第一季度,該租約進行了修訂,允許本公司選擇續訂兩年的租約
截至2022年9月30日和2021年9月30日的三個月的租金支出是$
根據租約,未來的最低年度租賃費為2022年9月30日的情況如下:
(單位:千) |
|
|
|
|
2022年(剩餘) |
|
$ |
|
|
2023 |
|
|
|
|
未貼現的租賃付款總額 |
|
|
|
|
扣除計入的利息 |
|
|
( |
) |
流動和非流動租賃負債 |
|
$ |
|
於2022年8月,吾等就位於特拉華州威爾明頓的栗子潤廣場寫字樓及實驗室空間的租賃協議訂立修訂(“租賃修正案”)(“栗子潤租賃”)。栗子潤租賃的開始日期為(I)業主工程基本完成日期(定義見栗子潤租賃),或(Ii)本公司接管物業以進行本公司業務的日期(“生效日期”)中較早者。栗子潤租賃物業包括約
(單位:千) |
|
|
|
|
2022年(剩餘) |
|
$ |
— |
|
2023 |
|
|
— |
|
2024 |
|
|
|
|
2025 |
|
|
|
|
2026 |
|
|
|
|
2027 |
|
|
|
|
此後 |
|
|
|
該公司以#美元信用證的形式支付了栗子潤租賃的保證金。
為了擴大公司在特拉華州的業務,公司於2021年獲得特拉華州的撥款,將提供高達$
11
全面損失。如果公司的員工人數少於業績基準,公司將被要求償還因員工人數低於基準而獲得的補助資金。
僱傭協議
該公司與關鍵人員簽訂了僱傭協議,規定在某些情況下提供補償和遣散費,這在各自的僱傭協議中有所規定。
401(K)界定供款計劃
該公司發起了一項涵蓋所有員工的401(K)固定繳款計劃。參與者被允許貢獻最多
研究協作協議
2021年9月,該公司簽訂了一項研究合作協議,估計為期約
其他研究和開發安排
該公司與“CRO”簽訂協議,協助開展研究和開發活動。CRO的支出將是該公司臨牀開發的一大筆成本。
9.股票薪酬
該公司擁有
本公司按授予日的公允價值計量股票獎勵,並在獎勵歸屬期間以直線方式記錄補償費用。
|
|
截至三個月 |
|
|
九個月結束 |
|
||||||||||
(單位:千) |
|
2022 |
|
|
2021 |
|
|
2022 |
|
|
2021 |
|
||||
研發 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||||
一般和行政 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
12
股票期權
下表彙總了指定期間的股票期權活動:
|
|
數 |
|
|
加權 |
|
|
加權 |
|
|||
在2022年1月1日未償還 |
|
|
|
|
$ |
|
|
|
|
|||
授與 |
|
|
|
|
$ |
|
|
|
|
|||
已鍛鍊 |
|
|
( |
) |
|
$ |
|
|
|
|
||
被沒收 |
|
|
( |
) |
|
$ |
|
|
|
|
||
在2022年9月30日未償還 |
|
|
|
|
$ |
|
|
|
|
|||
可於2022年9月30日行使 |
|
|
|
|
$ |
|
|
|
|
2022年9月30日,未償還期權和可行使期權的內在價值合計為$
下表彙總了有關未償還股票期權的信息,網址為根據該計劃,2022年9月30日:
|
|
未完成的期權 |
|
|
可行使的期權 |
|
||||||||||||||
行權價格區間 |
|
數 |
|
|
加權平均 |
|
|
加權 |
|
|
數 |
|
|
加權 |
|
|||||
$ |
|
|
|
|
|
|
|
$ |
|
|
|
|
|
$ |
|
|||||
$ |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||||
$ |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
||||
$ |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||||
$ |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
已授予期權的加權平均授予日期公允價值為#美元。
每個期權的公允價值是在授予之日使用下表中的加權平均假設估算的:
|
|
九個月結束 |
|
|||||
|
|
2022 |
|
|
2021 |
|
||
預期波動率 |
|
|
% |
|
|
% |
||
無風險利率 |
|
|
% |
|
|
% |
||
預期壽命(年) |
|
|
|
|
|
|
||
預期股息收益率 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
限制性股票獎勵和單位
公司向員工頒發限制性股票獎勵(RSA),通常授予超過
13
下表彙總了與RSA股票支付獎勵相關的活動:
|
|
數量 |
|
|
加權平均 |
|
||
截至2022年1月1日的未歸屬餘額 |
|
|
|
|
$ |
|
||
既得 |
|
|
( |
) |
|
$ |
|
|
被沒收 |
|
|
( |
) |
|
$ |
|
|
2022年9月30日的未歸屬餘額 |
|
|
|
|
$ |
|
該公司記錄的股票薪酬支出為#美元。
公司向員工授予限制性股票單位(“RSU”),這些員工通常在
下表彙總了與RSU基於股票的付款獎勵相關的活動:
|
|
數量 |
|
|
加權平均 |
|
||
截至2022年1月1日的未歸屬餘額 |
|
|
|
|
$ |
|
||
授與 |
|
|
|
|
$ |
|
||
2022年9月30日的未歸屬餘額 |
|
|
|
|
$ |
|
該公司記錄的股票薪酬支出為#美元。
員工購股計劃
公司有員工購股計劃(ESPP),自2022年9月30日起,有過
根據ESPP,符合條件的員工可以在薪酬委員會確定的時間內,通過累計工資扣減購買公司的普通股。符合條件的員工可以按以下價格購買公司的普通股
根據FASB的股票補償規則,ESPP被認為是補償性的。因此,基於股份的薪酬支出是根據期權授予日的公允價值確定的,該公允價值是通過應用布萊克·斯科爾斯期權定價模型估計的,並在預提期內確認。公司確認以股份為基礎的薪酬支出為#美元。
14
項目2.管理層的討論和分析財務狀況及經營業績。
您應閲讀以下對我們的財務狀況和經營結果的討論和分析,以及我們的財務報表和本季度報告10-Q表中其他部分包含的相關附註和其他財務信息。除了歷史財務信息外,這一討論還包含基於當前預期的涉及風險和不確定性的前瞻性陳述,如對我們的計劃、目標、預期、意圖和信念的陳述。由於各種因素的影響,我們的實際結果可能與這些前瞻性陳述中預期的結果大不相同,其中包括下文第二部分第1A項下題為“風險因素”的章節中所述的那些因素。這些前瞻性聲明可能包括但不限於:我們未來的經營業績和財務狀況、持續的“新冠肺炎”疫情的影響、業務戰略、市場規模、潛在的增長機會、臨牀前和臨牀開發活動、候選產品的療效和安全性、我們提供產品的淨收益的使用、我們維持和認識到候選產品收到某些指定的好處的能力、臨牀前研究和臨牀試驗的時間和結果、與第三方的商業合作以及潛在監管指定、候選產品的批准和商業化的接收和時機。“相信”、“可能”、“將會”、“可能”、“估計”、“繼續”、“預期”、“預測”、“目標”、“打算”、“可能”、“應該”、“項目”、“計劃”、“預期”以及表達未來事件或結果不確定性的類似表述旨在識別前瞻性表述,儘管並不是所有前瞻性表述都包含這些可識別的詞語。
這些陳述是基於截至本季度報告10-Q表格之日向我們提供的信息,雖然我們認為這些信息構成了此類陳述的合理基礎,但此類信息可能是有限或不完整的,我們的陳述不應被解讀為表明我們已對所有可能獲得的相關信息進行了詳盡的調查或審查。這些陳述本質上是不確定的,提醒投資者不要過度依賴這些陳述。
概述
我們是一家臨牀階段的完全集成的腫瘤學公司,建立在藥物發現卓越的基礎上,為服務不足的患者提供新型精確癌症藥物。通過利用我們在癌症生物學和藥物化學方面的核心能力,結合我們的目標類別和技術平臺不可知的方法,我們構建了一個高效的、完全集成的藥物發現引擎,以識別引人注目的生物靶點,並創建新的化學實體或NCE,我們將其快速推進到臨牀試驗中。我們相信,我們的方法可以帶來更好的靶向癌症治療。我們在創建一條全資擁有的內部開發管道方面的快速進展證明瞭我們的發現卓越。自2016年成立以來,我們已經獲得了美國食品和藥物管理局(FDA)對新藥研究申請(IND)的批准,併成功地將五個項目推進到臨牀試驗。此外,在臨牀前發展的不同階段,我們還有其他獨特的計劃。
通過專注於開發使用廣泛機制的藥物,這些藥物與選定患者的致癌驅動途徑有多個聯繫,我們已經開發了一個多樣化的流水線,由跨越甲基轉移酶、激酶、蛋白質-蛋白質相互作用和靶向蛋白質降解物的多個不同程序組成。我們的工作重點是為有高度未得到滿足的醫療需求的患者提供服務,而這些患者的治療選擇有限或沒有選擇。我們認為,通過開發針對原發和繼發耐藥機制的療法,我們可以最好地解決這些疾病。
我們有兩個臨牀候選藥物,旨在成為蛋白質精氨酸甲基轉移酶5(PRMT5)的口服、有效和選擇性抑制劑。我們候選產品的效力和選擇性得到了臨牀前數據的支持,這些數據表明,當候選產品的濃度高出1000倍時,PRMT5的納摩爾抑制作用和相關酶沒有抑制作用。我們的PRMT5候選藥物目前正在進行實體腫瘤和髓系惡性腫瘤的第一階段臨牀試驗。2022年11月,我們宣佈將停止PRMT5計劃的內部開發,並將重點放在CDK9、MCL1、CDK4/6和SMARCA2計劃上。在PRT543和PRT811的第一階段試驗中,這兩種分子總體上耐受性良好。我們看到了PRT811的兩個完整響應。雖然令人鼓舞,但這些結果並不符合我們繼續在內部開發PRMT5計劃所需的標準。
PRT1419是我們的下一個臨牀候選藥物,旨在成為抗凋亡蛋白MCL1的有效和選擇性抑制物。PRT1419的效力和選擇性得到了臨牀前數據的支持,該數據表明,當我們的候選產品濃度高出200倍時,MCL1的納摩爾抑制作用和相關酶沒有抑制作用。
PRT1419的IV配方已顯示出理想的藥代動力學、藥效學和安全性,並有可能與競爭對手的化合物區分開來。我們正在招募患者參加一期實體瘤劑量升級和確認研究,其中包括相當數量的患者,他們的推薦擴張劑量為80 mg/m。2。在這項研究中,PRT1419耐受性良好,到目前為止,在這些患者中沒有觀察到心臟毒性。心血管參數,包括肌鈣蛋白水平和射血分數的變化,除了標準的安全性、藥代動力學和靶點接觸外,還被評估。
15
指標。PRT1419的臨牀藥效學描述顯示了所需的靶向結合水平,通過外周血單個核細胞中caspase激活 和CD14+單核細胞減少到與血液學癌症臨牀前模型中的腫瘤退化相關的水平來衡量。我們打算在單一療法和聯合療法中評估PRT1419在血液系統惡性腫瘤中的應用,目標是確定2023年血液系統惡性腫瘤的安全性、臨牀活性和推薦的2期劑量。
PRT2527被設計成一種有效和選擇性的細胞週期蛋白依賴性激酶9或CDK9抑制劑。在臨牀前研究中,PRT2527被證明可以降低MCL1和MYC蛋白水平,並在臨牀前模型中高度活躍,耐受性良好。與選擇性較低的CDK9抑制劑相比,PRT2527表現出了較高的效力和激酶選擇性,可提供更好的療效和安全性。臨牀前數據表明,PRT2527治療耗盡了半衰期較短的致癌驅動因素,如MYC和MCL1,並有效地誘導了細胞凋亡。PRT2527治療在惡性血液病和實體瘤模型中均顯示出療效。一項第一階段試驗正在評估升級靜脈劑量的PRT2527作為單一療法治療選定實體腫瘤的患者,包括肉瘤、前列腺癌、肺癌和其他具有導致MYC依賴的基因組改變的癌症。在臨牀前模型中,暴露和靶參與的劑量依賴性增加被MYC和MCL1耗竭到與腫瘤消退相關的水平所證明。尚未報告導致劑量減少或停用的不良事件。我們仍在按部就班地在年底前選擇實體腫瘤的推薦2期劑量。我們將使用這些安全數據繼續實體腫瘤的隊列擴展,並在血液惡性腫瘤臨牀試驗中告知PRT2527並迅速取得進展。
2022年7月,我們獲得了PRT3645的研究新藥申請或IND申請的許可,PRT3645是一種有效和選擇性地靶向CDK4/6的腦穿透分子。我們仍在按計劃在年底前啟動PRT3645的臨牀試驗。
我們完成了IND-Enabling研究,並於2022年10月獲得了SMARCA蛋白質降解劑PRT3879的IND批准。我們計劃在2023年第一季度為第一名患者提供藥物。SMARCA2抑制在SMARCA4缺陷型癌症患者中具有最大的潛力。
我們於2016年2月根據特拉華州的法律註冊成立。自成立以來,我們將幾乎所有的資源都投入到開發產品和技術權利、進行研發、組織和配備公司人員、業務規劃和籌集資金上。我們發生了經常性虧損,其中大部分可歸因於研發活動,以及來自運營的負現金流。我們主要通過出售可轉換優先股和普通股來為我們的運營提供資金。截至2022年和2021年9月30日的9個月,我們的淨虧損分別為8680萬美元和7890萬美元。截至2022年9月30日,我們的累計赤字為3.059億美元。我們現金的主要用途是為運營費用提供資金,主要是研發支出,其次是一般和行政支出。我們能否產生足夠的產品收入來實現盈利,將在很大程度上取決於我們當前或未來的一個或多個候選產品的成功開發和最終商業化。我們預計,在可預見的未來,隨着我們將我們的候選產品推進到開發和臨牀試驗的所有階段,並最終尋求監管部門的批准,我們將繼續招致鉅額費用和運營虧損。此外,如果我們的任何候選產品獲得市場批准,我們預計將產生與產品製造、營銷、銷售和分銷相關的鉅額商業化費用。此外,我們預計將產生與上市公司運營相關的額外成本,包括重大的法律、會計、投資者關係和其他我們作為私人公司沒有發生的費用。我們的淨虧損可能會在季度間和年度間大幅波動, 這取決於我們臨牀試驗的時間和我們在其他研發活動上的支出。
我們將需要籌集大量額外資本,以支持我們的持續運營和實施我們的增長戰略。在我們能夠從產品銷售中獲得可觀收入之前,我們計劃通過出售股權、債務融資或其他資本來源(可能包括與其他公司的合作或其他戰略交易)來為我們的運營提供資金。不能保證我們將在需要時成功地獲得足夠的資金,以便以我們可以接受的條件或根本不接受的條件為我們的業務提供資金。任何未能在需要時籌集資金的情況都可能對我們的財務狀況以及我們執行業務計劃和戰略的能力產生負面影響。如果我們無法獲得足夠的額外資金,我們可能不得不大幅推遲、縮減或停止一個或多個候選產品的開發和商業化,或者推遲我們對潛在許可證內或收購的追求。
截至2022年9月30日,我們擁有2.24億美元的現金、現金等價物和有價證券。我們預計,我們現有的現金、現金等價物和有價證券將使我們能夠為2024年第四季度的運營費用和資本支出提供資金。
16
新冠肺炎帶來的影響
我們正在繼續主動監測和評估正在發生的新冠肺炎大流行。自2020年3月初以來,我們一直在監測這場快速演變的危機可能對我們的業務造成的潛在影響,並避免我們的計劃出現任何不必要的潛在延遲。目前,我們的領先項目和研究活動仍在軌道上。員工、患者和合作夥伴的安全和福祉是我們的首要任務。請參閲風險因素“正在進行的新冠肺炎大流行可能會對我們的業務產生不利影響,包括我們的臨牀試驗和臨牀試驗運營“在第II部分,第1A項。“風險因素”如下。
經營成果的構成部分
收入
到目前為止,我們還沒有確認任何來自任何來源的收入,包括產品銷售,我們預計在可預見的未來不會從產品銷售中產生任何收入。如果我們對候選產品的開發工作取得成功,並獲得監管部門的批准,或與第三方達成許可協議,我們未來可能會從產品銷售中獲得收入。然而,我們不能保證何時才能產生這類收入,如果真的能產生的話。
運營費用
研究和開發費用
研究和開發費用主要包括與發現和開發我們的候選產品相關的成本。我們按發生的情況支出研究和開發成本,包括:
我們逐個項目跟蹤特定候選產品的外包開發成本和其他外部研發成本,以及與我們的臨牀前開發、工藝開發、製造和臨牀開發活動相關的支付給CRO、CMO和研究實驗室的費用。但是,我們不按計劃跟蹤內部研發費用,因為它們主要與薪酬、早期研究和其他成本有關,這些成本部署在多個正在開發的項目中。
研發活動是我們商業模式的核心。處於臨牀開發後期階段的候選產品通常比處於臨牀開發早期階段的候選產品具有更高的開發成本,這主要是因為後期臨牀試驗的規模和持續時間都有所增加。我們預計未來幾年我們的研發費用將大幅增加,因為我們增加了人員成本,包括基於股票的薪酬,為當前和未來的候選產品進行臨牀試驗,包括後期臨牀試驗,併為我們的候選產品準備監管文件。
一般和行政費用
一般費用和行政費用主要包括行政、財務和會計、法律、業務支助、信息技術和人力資源職能方面的僱員和諮詢人的人事費用,包括薪金、福利和股票報酬費用。一般和行政費用還包括公司設施成本,而不包括其他費用
17
計入研發費用,包括租金、水電費、折舊和維護費用,以及與知識產權和公司事務有關的法律費用,以及會計和諮詢服務費。
我們預計未來我們的一般和行政費用將增加,以支持我們持續的研發活動和潛在的商業化努力。這些增加可能包括與僱用更多人員有關的費用增加以及外部顧問、法律支助和會計師的費用,以及其他費用。如果我們當前或未來的任何候選產品獲得美國監管部門的批准,我們預計與建立銷售和營銷團隊相關的費用將大幅增加。
其他收入,淨額
除其他收入外,淨額主要包括我們從特拉華州獲得的現金等價物和有價證券的利息以及贈款收入。我們預計,只要我們在特拉華州保持合格的員工人數水平,我們就會不時重新申請特拉華州的撥款。
所得税
自我們成立以來,我們沒有為我們產生的淨運營虧損或我們的研發税收抵免記錄任何所得税優惠,因為我們認為,根據現有證據的權重,我們的所有NOL和税收抵免很有可能無法實現。
經營成果
截至2022年9月30日及2021年9月30日止三個月的比較
下表列出了截至2022年9月30日和2021年9月30日的三個月的運營結果。
|
|
截至三個月 |
|
|
變化 |
|
||||||
(單位:千) |
|
2022 |
|
|
2021 |
|
|
|
|
|||
運營費用: |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研發 |
|
$ |
22,889 |
|
|
$ |
22,721 |
|
|
$ |
168 |
|
一般和行政 |
|
|
7,517 |
|
|
|
8,115 |
|
|
|
(598 |
) |
總運營費用 |
|
|
30,406 |
|
|
|
30,836 |
|
|
|
(430 |
) |
運營虧損 |
|
|
(30,406 |
) |
|
|
(30,836 |
) |
|
|
430 |
|
其他收入,淨額 |
|
|
448 |
|
|
|
149 |
|
|
|
299 |
|
淨虧損 |
|
$ |
(29,958 |
) |
|
$ |
(30,687 |
) |
|
$ |
729 |
|
研究和開發費用
在截至2022年9月30日的三個月裏,研發費用增加了20萬美元,從截至2021年9月30日的三個月的2270萬美元增加到2290萬美元。在截至2022年9月30日的季度中,研究和開發支出中包括320萬美元與基於股票的薪酬支出(包括員工股票期權)相關的非現金支出,而截至2021年9月30日的三個月的非現金支出為330萬美元。隨着我們的臨牀流水線進入臨牀試驗,研發費用保持穩定。
按項目劃分的研發費用匯總如下:
|
|
截至三個月 |
|
|||||
(單位:千) |
|
2022 |
|
|
2021 |
|
||
PRT543 |
|
$ |
2,868 |
|
|
$ |
2,797 |
|
PRT811 |
|
|
864 |
|
|
|
2,588 |
|
PRT1419(口頭和IV) |
|
|
1,396 |
|
|
|
2,013 |
|
PRT2527 |
|
|
611 |
|
|
|
832 |
|
發現計劃 |
|
|
6,227 |
|
|
|
4,979 |
|
內部成本,包括相關人員 |
|
|
10,923 |
|
|
|
9,512 |
|
|
|
$ |
22,889 |
|
|
$ |
22,721 |
|
18
一般和行政費用
截至2022年9月30日的三個月,一般和行政費用減少了60萬美元,從截至2021年9月30日的三個月的810萬美元減少到750萬美元。在截至2022年9月30日的季度中,與股票薪酬支出(包括員工股票期權)相關的非現金支出為320萬美元,而2021年同期為380萬美元。一般和行政費用減少的主要原因是非現金、基於股票的補償費用和對費用的謹慎管理。
其他收入,淨額
在截至2022年9月30日的三個月中,其他收入淨額增加了30萬美元,從截至2021年9月30日的三個月的10萬美元增加到40萬美元,這主要是由於我們的現金收益投資產生的利息。
截至2022年9月30日及2021年9月30日止的9個月比較
下表列出了截至2022年9月30日和2021年9月30日的9個月的運營結果。
|
|
九個月結束 |
|
|
變化 |
|
||||||
(單位:千) |
|
2022 |
|
|
2021 |
|
|
|
|
|||
運營費用: |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研發 |
|
$ |
67,020 |
|
|
$ |
61,600 |
|
|
$ |
5,420 |
|
一般和行政 |
|
|
23,135 |
|
|
|
19,125 |
|
|
|
4,010 |
|
總運營費用 |
|
|
90,155 |
|
|
|
80,725 |
|
|
|
9,430 |
|
運營虧損 |
|
|
(90,155 |
) |
|
|
(80,725 |
) |
|
|
(9,430 |
) |
其他收入,淨額 |
|
|
3,358 |
|
|
|
1,873 |
|
|
|
1,485 |
|
淨虧損 |
|
$ |
(86,797 |
) |
|
$ |
(78,852 |
) |
|
$ |
(7,945 |
) |
研究和開發費用
在截至2022年9月30日的9個月中,研發費用增加了540萬美元,從截至2021年9月30日的9個月的6160萬美元增加到6700萬美元。在截至2022年9月30日的9個月中,與股票薪酬支出(包括員工股票期權)相關的非現金支出為890萬美元,而截至2021年9月30日的9個月的非現金支出為730萬美元。研究和開發費用的增加主要是由於發現階段計劃費用的增加,以及我們臨牀流水線的增長和進步以及基於非現金股票的補償費用的增加。
按項目劃分的研發費用匯總如下:
|
|
九個月結束 |
|
|||||
(單位:千) |
|
2022 |
|
|
2021 |
|
||
PRT543 |
|
$ |
5,912 |
|
|
$ |
10,477 |
|
PRT811 |
|
|
3,875 |
|
|
|
8,928 |
|
PRT1419(口頭和IV) |
|
|
5,872 |
|
|
|
5,813 |
|
PRT2527 |
|
|
2,312 |
|
|
|
2,410 |
|
發現計劃 |
|
|
17,068 |
|
|
|
10,788 |
|
內部成本,包括相關人員 |
|
|
31,981 |
|
|
|
23,184 |
|
|
|
$ |
67,020 |
|
|
$ |
61,600 |
|
一般和行政費用
截至2022年9月30日的9個月,一般和行政費用增加了400萬美元,從截至2021年9月30日的9個月的1910萬美元增加到2310萬美元。在截至2022年9月30日的9個月中,與股票薪酬支出(包括員工股票期權)相關的非現金支出為1040萬美元,而2021年同期為790萬美元。一般和行政費用增加的主要原因是基於非現金股票的薪酬費用增加,以及由於員工人數增加而與人事有關的費用增加。
19
其他收入,淨額
在截至2022年9月30日的9個月中,其他收入淨額增加了150萬美元,從截至2021年9月30日的9個月的190萬美元增加到340萬美元,這主要是由於在2022年期間收到和確認了特拉華州的研發税收抵免,以及我們的現金收益投資產生的利息。
流動性與資本資源
概述
自我們成立以來,我們沒有確認任何收入,併發生了運營虧損和運營現金流為負的情況。我們還沒有將任何產品商業化,我們預計在幾年內不會從任何產品的銷售中產生收入,如果有的話。自成立以來,我們一直通過出售可轉換優先股和普通股來為我們的運營提供資金。截至2022年9月30日,我們擁有2.24億美元的現金、現金等價物和有價證券,累計赤字為3.059億美元。我們預計我們現有的現金、現金等價物和有價證券將使我們能夠為2024年第四季度的運營費用和資本支出需求提供資金。我們基於的這些估計可能被證明是不準確的,我們可以比預期更快地利用我們可用的資本資源。
資金需求
我們現金的主要用途是為運營費用提供資金,主要是研發支出。用於為運營費用提供資金的現金受到我們支付這些費用的時間的影響,這反映在我們的未償應付賬款、應計費用和預付費用的變化中。
由於與醫藥產品的研究、開發和商業化相關的眾多風險和不確定性,我們無法估計我們運營資本需求的確切金額。我們未來的資金需求將取決於許多因素,包括但不限於:
我們將需要額外的資金來滿足臨牀試驗、其他研發支出和業務發展活動的運營需求和資本要求。我們目前沒有信貸安排,也沒有承諾的資金來源。由於與我們候選產品的開發和商業化相關的許多風險和不確定性,我們無法估計與我們當前和預期的臨牀研究相關的增加的資本支出和運營支出的金額。
在此之前,如果我們能夠產生可觀的產品收入,我們預計將通過股權發行、債務融資、合作、戰略聯盟以及營銷、分銷或許可安排來為我們的運營提供資金。就我們通過出售股權或可轉換債務證券籌集額外資本的程度而言,所有權
20
利息將被稀釋,這些證券的條款可能包括清算或其他對普通股股東權利產生不利影響的優惠。債務融資和優先股融資可能涉及的協議包括限制或限制我們採取具體行動的能力的契約,例如招致額外債務、進行收購或資本支出或宣佈股息。如果我們通過與第三方的合作、戰略聯盟或營銷、分銷或許可安排來籌集更多資金,我們可能不得不放棄對我們的技術、未來收入來源、研究計劃或候選產品的寶貴權利,或者以可能對我們不利的條款授予許可證。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資或其他安排籌集額外資金,我們可能需要推遲、限制、減少或終止我們的研究、產品開發或未來的商業化努力,或者授予我們開發和營銷我們本來更願意自己開發和營銷的候選產品的權利。
現金流
下表顯示了我們在所示期間的現金流摘要:
|
|
九個月結束 |
|
|||||
(單位:千) |
|
2022 |
|
|
2021 |
|
||
用於經營活動的現金 |
|
$ |
(60,802 |
) |
|
$ |
(57,829 |
) |
由投資活動提供(用於)的現金 |
|
|
80,336 |
|
|
|
(261,999 |
) |
融資活動提供的現金 |
|
|
660 |
|
|
|
162,943 |
|
現金及現金等價物淨增加情況 |
|
$ |
20,194 |
|
|
$ |
(156,885 |
) |
經營活動
在截至2022年9月30日的9個月中,我們在運營活動中使用了6080萬美元的現金。經營活動中使用的現金反映了我們淨虧損8,680萬美元,被我們的經營資產和負債淨減少170萬美元和非現金費用2430萬美元所抵消,其中包括基於股票的薪酬1930萬美元,有價證券溢價和折扣攤銷270萬美元,非現金租賃費用130萬美元和折舊100萬美元。現金的主要用途是為我們與開發候選產品相關的業務提供資金。
在截至2021年9月30日的9個月中,我們在運營活動中使用了5780萬美元的現金。經營活動中使用的現金反映了我們7890萬美元的淨虧損,被我們的經營資產和負債淨減少400萬美元和非現金費用1710萬美元所抵消,其中包括1520萬美元的基於股票的薪酬、60萬美元的折舊、90萬美元的非現金租賃費用以及40萬美元的溢價和有價證券折價攤銷。現金的主要用途是為我們與開發候選產品相關的業務提供資金。
投資活動
在截至2022年9月30日的9個月中,投資活動提供的現金淨額為8030萬美元,主要包括1.689億美元的有價證券到期收益,部分被用於購買有價證券的8600萬美元所抵消。在截至9月30日的9個月中,用於投資活動的現金淨額為2.62億美元,其中2.6億美元用於購買有價證券,200萬美元用於購買房地產和設備。
融資活動
在截至2022年9月30日的9個月中,融資活動通過行使股票期權和根據員工購股計劃購買股票提供了70萬美元。在截至2021年9月30日的9個月中,融資活動提供了1.629億美元,其中包括出售普通股所收到的現金淨額1.614億美元以及行使股票期權所收到的150萬美元。
關鍵會計政策
在截至2022年9月30日的三個月內,我們的關鍵會計政策和估計與我們於2022年3月17日提交給美國證券交易委員會的Form 10-K年度報告中“管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析--關鍵會計政策和估計”標題下的描述沒有實質性變化。
21
就業法案會計選舉
我們是一家“新興成長型公司”,正如2012年的JumpStart Our Business Startups Act或JOBS Act所定義的那樣。根據《就業法案》,新興成長型公司可以推遲採用在《就業法案》頒佈後發佈的新的或修訂後的會計準則,直到這些準則適用於私營公司。
我們選擇使用這一延長的過渡期來遵守新的或修訂的會計準則,這些準則對上市公司和私人公司具有不同的生效日期,直到我們(I)不再是一家新興成長型公司或(Ii)明確且不可撤銷地選擇退出《就業法案》規定的延長過渡期。因此,我們的財務報表可能無法與截至上市公司生效日期遵守新的或修訂的會計聲明的公司進行比較。
我們將一直是一家新興的成長型公司,直到(1)我們第一個財年的最後一天(A)我們的年總收入至少為12.35億美元,或(B)我們被視為大型加速申報公司,這意味着截至前一年6月30日,非關聯公司持有的我們普通股的市值超過7.00億美元。這是,(2)我們在前三年期間發行了超過10億美元的不可轉換債務證券的日期和(3)2025年12月31日。
近期會計公告
有關適用於本公司財務報表的最新會計聲明的説明,請參閲本季度報告10-Q表中其他部分包含的中期財務報表的附註3。
新興成長型公司和較小的報告公司地位
2012年4月,《就業法案》頒佈。《就業法案》第107條規定,“新興成長型公司”可以利用經修訂的1933年《證券法》第7(A)(2)(B)節規定的延長過渡期,以遵守新的或修訂的會計準則。因此,新興成長型公司可以推遲採用某些會計準則,直到這些準則適用於私營公司。我們已選擇利用這一豁免來遵守新的或修訂的會計準則,因此,我們將不會受到與其他非新興成長型公司的公眾公司相同的新或修訂的會計準則的約束。因此,我們的財務報表可能無法與截至上市公司生效日期遵守新的或修訂的會計聲明的公司進行比較。
在某些條件的約束下,作為一家新興成長型公司,我們可能會依賴某些其他豁免和減少的報告要求,包括但不限於,根據薩班斯-奧克斯利法案第404(B)節的規定,豁免提供關於我們的財務報告內部控制系統的審計師證明報告的要求。我們將一直是一家新興的成長型公司,直到(A)財政年度的最後一天(I)在我們首次公開募股完成五週年之後,(Ii)我們的年總收入至少為12.35億美元,或(Iii)根據美國證券交易委員會規則我們被視為“大型加速申報公司”,這意味着截至前一年6月30日,非關聯公司持有的我們普通股的市值超過7.00億美元。或(B)我們在之前三年期間發行了超過10億美元的不可轉換債券的日期。
我們也是一家“較小的報告公司”,這意味着我們非關聯公司持有的股票的市值不到7.0億美元,在最近結束的財年中,我們的年收入不到1.00億美元。如果(I)非關聯公司持有的我們股票的市值低於2.5億美元,或(Ii)我們在最近結束的財年的年收入低於1.00億美元,且非關聯公司持有的我們股票的市值低於7.00億美元,則我們可能繼續是一家規模較小的報告公司。如果我們是一家較小的報告公司,當我們不再是一家新興的成長型公司時,我們可能會繼續依賴較小的報告公司可以獲得的某些披露要求的豁免。具體地説,作為一家較小的報告公司,我們可能會選擇在我們的Form 10-K年度報告中只公佈最近兩個財政年度的經審計財務報表,與新興成長型公司類似,較小的報告公司減少了有關高管薪酬的披露義務。
22
項目3.數量和質量關於市場風險的披露。
根據交易法第12b-2條的定義,我們是一家較小的報告公司,不需要提供本項目所要求的信息。
項目4.控制和程序。
信息披露控制和程序的評估
截至2022年9月30日,管理層在我們的首席執行官和首席財務會計官的參與下,對我們的披露控制和程序的設計和運作的有效性進行了評估,這些控制和程序是根據修訂後的1934年《證券交易法》或《交易法》第13a-15(E)和15d-15(E)條規定的。我們的披露控制和程序旨在確保我們根據交易所法案提交或提交的報告中要求披露的信息在美國證券交易委員會規則和表格中指定的時間段內被記錄、處理、彙總和報告,並且這些信息被積累並傳達給我們的管理層,包括首席執行官和首席財務會計官,以便及時做出關於所需披露的決定。任何控制和程序,無論設計和操作多麼良好,都只能為實現預期的控制目標提供合理的保證,而管理層必須在評估可能的控制和程序的成本-收益關係時運用其判斷。根據這項評估,我們的首席執行官和首席財務會計官得出結論,截至2022年9月30日,我們的披露控制和程序的設計和運作在合理的保證水平下是有效的。
財務報告內部控制的變化
管理層認定,截至2022年9月30日,在截至2022年9月30日的財政季度內,我們對財務報告的內部控制沒有發生重大影響或合理地可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響的變化。
項目1.法律規定法律程序。
有時,我們可能會在正常業務過程中捲入法律訴訟。此外,我們可能會收到指控侵犯專利或其他知識產權的信件。本公司目前並無參與任何法律程序,而管理層認為,如該等訴訟以不利方式解決,將會對本公司的業務、經營業績、現金流或財務狀況造成重大不利影響。無論結果如何,訴訟都可能因辯護和和解費用、管理資源轉移、負面宣傳和聲譽損害等因素而對我們產生不利影響。
23
第1A項。國際扶輪SK因素
風險因素
投資我們的普通股涉及很高的風險。在決定投資我們的普通股之前,您應該仔細考慮以下所述的風險和不確定因素,以及這份Form 10-Q季度報告中包含的其他信息,包括我們的財務報表和相關説明以及“管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析”。下面描述的風險和不確定性並不是我們面臨的唯一風險和不確定性。我們沒有意識到,或者我們目前認為不是實質性的其他風險和不確定性,也可能成為影響我們的重要因素。我們不能向您保證以下討論的任何事件都不會發生。這些事件可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。如果發生這種情況,我們普通股的交易價格可能會下降,你可能會損失你的全部或部分投資。
風險因素摘要
我們的業務受到幾個風險和不確定性的影響,包括緊隨本摘要之後的風險和不確定性。其中一些風險包括:
24
25
與我們的財務狀況和資金需求相關的風險
我們的經營歷史有限,這可能會使我們很難評估我們業務迄今的成功程度,也很難評估我們未來的生存能力。自成立以來,我們遭受了重大的運營虧損,沒有產生任何收入。我們預計在可預見的未來將繼續虧損,可能永遠不會實現或保持盈利。
對藥物開發的投資是一項投機性很高的工作,涉及很大程度的風險。我們於2016年開始運營,是一家臨牀階段的生物製藥公司,運營歷史有限。我們還沒有將任何產品商業化,我們預計在幾年內不會從任何產品的銷售中產生收入,如果有的話。因此,我們或您可以對我們的業務進行評估的業務有限。如果我們有更長的運營歷史或成功開發和商業化癌症療法的歷史,對我們未來成功或生存能力的預測可能不會那麼準確。截至2022年和2021年9月30日的9個月,我們分別報告淨虧損8,680萬美元和7,890萬美元。截至2022年9月30日,我們的累計赤字為3.059億美元。我們預計將繼續產生與我們持續運營相關的鉅額研發和其他費用。
自成立以來,我們一直將所有的努力和財力集中在我們的候選產品PRT543、PRT811、PRT1419、PRT2527、PRT3645和PRT3789的研究、臨牀前和臨牀開發上,以及我們針對PRMT5、MCL1、CDK9和BRM(也稱為SMARCA2)的其他潛在候選產品的研究工作上。截至2022年9月30日,我們的現金、現金等價物和有價證券為2.24億美元。
我們預計,在可預見的未來,特別是在我們通過臨牀開發推進PRT543、PRT811、PRT1419、PRT2527、PRT3645和PRT3789的過程中,運營虧損水平將會增加。我們之前的虧損,加上預期的未來虧損,已經並將繼續對我們的股東權益和營運資本產生不利影響。我們預計,由於我們計劃對主要候選產品進行額外的臨牀試驗,包括正在進行的PRT543和PRT811的第一階段臨牀試驗和擴大隊列,正在進行的PRT1419口服制劑和IV製劑的第一階段臨牀試驗,正在進行的PRT2527的第一階段臨牀試驗,針對PRT3645和PRT3789的第一階段臨牀試驗,以及我們可能選擇進行的其他未來候選產品的開發和後續IND,我們預計我們的研發費用將大幅增加。此外,如果我們的任何候選產品獲得營銷批准,我們將產生與商業化相關的鉅額銷售、營銷和外包製造費用。作為一家上市公司,我們還將繼續產生與運營相關的額外成本。因此,在可預見的未來,我們預計將繼續遭受重大且不斷增加的運營虧損。由於與開發藥品相關的眾多風險和不確定性,我們無法預測未來虧損的程度或何時實現盈利(如果有的話)。即使我們真的實現了盈利,我們也可能無法維持或提高季度或年度的盈利能力。我們預計,由於各種因素,我們的財務狀況和經營業績將在季度之間和年度之間大幅波動,其中許多因素是我們無法控制的。相應地,, 你不應該依賴任何季度或年度的業績作為未來經營業績的指標。
我們盈利的能力取決於我們創造收入的能力。到目前為止,我們還沒有產生任何收入,我們也不知道我們何時或是否會產生任何收入。除非我們獲得PRT543、PRT811、PRT1419、PRT2527、PRT3645、PRT3789或其他候選產品的市場批准並開始銷售,否則我們預計不會產生可觀的收入。我們創造收入的能力取決於許多因素,包括但不限於,我們的能力:
26
為了實現並保持盈利,我們必須成功地設計、開發並最終將產生可觀收入的產品商業化。這將要求我們在一系列具有挑戰性的活動中取得成功,包括為我們的候選產品完成臨牀前測試和臨牀試驗,設計更多的候選產品,與第三方建立生產我們候選產品的臨牀用品的安排,為我們的候選產品獲得營銷批准,以及製造、營銷和銷售我們可能獲得營銷批准的任何產品。我們只是處於這些活動中的大多數的初步階段。我們可能永遠不會在這些活動中取得成功,即使我們成功了,也可能永遠不會產生足以實現盈利的收入。
在我們成功獲得監管部門批准銷售我們的一個或多個候選產品的情況下,我們的收入將部分取決於我們獲得監管部門批准的地區的市場規模、產品的可接受價格、獲得保險和報銷的能力,以及我們是否擁有該地區的商業權。如果我們的潛在患者數量沒有我們估計的那麼多,監管部門批准的適應症比我們預期的要窄,或者治療人羣因競爭、醫生選擇或治療指南而縮小,即使獲得批准,我們也可能無法從此類產品的銷售中獲得大量收入。
由於與藥品開發相關的眾多風險和不確定性,我們無法準確預測我們將發生的增加費用的時間或金額,或者我們何時或是否能夠實現盈利。如果我們決定或被FDA或其他司法管轄區的監管機構要求進行目前預期之外的研究或臨牀試驗,或者如果在為我們的任何候選產品建立適當的製造安排、啟動或完成我們當前和計劃的臨牀試驗或開發方面出現任何延誤,我們的費用可能會大幅增加,盈利可能會進一步推遲。
即使我們確實實現了盈利,我們也可能無法維持或提高季度或年度的盈利能力。如果我們不能實現並保持盈利,將會降低公司的價值,並可能削弱我們籌集資金、擴大業務、保持研發努力、使產品多樣化,甚至繼續運營的能力。我們公司的價值下降也可能導致您的全部或部分投資損失。
我們將需要大量的額外資金來實現我們的業務目標。如果我們無法在需要時或在我們可以接受的條件下籌集資金,我們可能會被迫推遲、減少或取消我們的研究或藥物開發計劃、任何未來的商業化努力或其他操作。
我們預計與我們正在進行的活動相關的費用將大幅增加,特別是在我們通過臨牀開發推進我們的候選產品PRT543、PRT811、PRT1419、PRT2527、PRT3645、PRT3789和其他流水線產品以及尋求從我們的發現計劃中設計更多候選產品的時候。我們預計,隨着我們繼續研發、擴大運營和建設新設施、啟動更多臨牀試驗以及為我們的領先計劃和其他候選產品尋求市場批准,費用將會增加。此外,如果我們的任何候選產品獲得市場批准,我們預計將產生與產品製造、營銷、銷售和分銷相關的鉅額商業化費用。此外,我們預計繼續產生與上市公司運營相關的額外成本。因此,我們將需要獲得與我們的持續業務有關的大量額外資金。我們可能不會以優惠的條件獲得足夠的額外融資,或者根本沒有。此外,由於有利的市場條件或戰略考慮,我們可能會尋求額外的資本,即使我們認為我們有足夠的資金用於當前或未來的運營計劃。如果我們無法在需要時或在有利的條件下籌集資金,我們可能會被迫推遲、減少或取消我們的研發計劃、商業化計劃或其他業務。
我們相信,我們現有的現金、現金等價物和有價證券將使我們能夠為2024年第四季度的運營費用和資本支出需求提供資金。我們基於可能被證明是錯誤的假設做出了這一估計,我們可以比目前預期的更快地使用我們的資本資源。超出我們控制範圍的變化可能會發生
27
導致我們在此之前使用我們的可用資金,包括我們藥物開發活動的變化和進展以及法規的變化。我們未來的資本需求將取決於許多因素,包括:
我們將需要額外的資金來完成我們計劃的臨牀開發計劃,以使我們目前的候選產品獲得監管部門的批准。我們籌集額外資金的能力將取決於金融、經濟和市場狀況以及其他因素,我們可能無法或有限地控制這些因素。如果在需要時不能以商業上可接受的條款獲得足夠的資金,我們可能會被迫推遲、減少或終止我們的全部或部分研究計劃或候選產品的開發或商業化,或者我們可能無法利用未來的商業機會。此外,任何額外的籌資努力都可能轉移我們管理層對其日常活動的注意力,如果獲得批准,這可能會對我們開發當前和未來候選產品並將其商業化的能力產生不利影響。
籌集額外資本可能會對我們的股東造成稀釋,限制我們的運營,或者要求我們放棄對我們的技術或候選產品的權利。
在此之前,如果我們能夠產生可觀的產品收入,我們預計將通過股權發行、債務融資、合作、戰略聯盟和營銷、分銷或許可安排的組合來滿足我們的現金需求。此外,由於有利的市場條件或戰略考慮,我們可能會尋求額外的資本,即使我們認為我們有足夠的資金來執行當前或未來的運營計劃。在我們通過出售股權或可轉換債務證券籌集額外資本的情況下,您的所有權權益將被稀釋,這些證券的條款可能包括清算或其他優惠,對您作為普通股股東的權利產生不利影響。債務融資和優先股融資可能涉及的協議包括限制或限制我們採取具體行動的能力的契約,例如招致額外債務、進行收購或資本支出或宣佈股息。
如果我們通過與第三方的合作、戰略聯盟或營銷、分銷或許可安排籌集更多資金,我們可能不得不放棄對我們的技術、未來收入來源、研究計劃或產品的寶貴權利。
28
候選人或授予執照的條款可能對我們不利。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資或其他安排籌集額外資金,我們可能需要推遲、限制、減少或終止我們的研究、產品開發或未來的商業化努力,或授予第三方開發和營銷我們原本更願意自己開發和營銷的候選產品的權利。
我們可能會受到通貨膨脹影響的不利影響。
通貨膨脹可能會增加我們的整體成本結構,從而對我們的流動性、業務、財務狀況和運營結果產生不利影響。經濟中通貨膨脹的存在已經並可能繼續導致更高的利率和資本成本、供應短缺、勞動力、零部件、製造和運輸成本的增加,以及匯率疲軟和其他類似的影響。由於通貨膨脹,我們已經並可能繼續經歷成本上升。雖然我們可能會採取措施減輕通脹的影響,但如果這些措施不奏效,我們的業務、財務狀況、經營業績和流動性可能會受到實質性的不利影響。即使這些措施是有效的,這些有益的行動何時影響我們的運營結果,以及何時發生通脹成本,可能會有所不同。
與我們候選產品的設計和開發相關的風險
我們高度依賴我們的候選產品PRT543的成功, PRT811、PRT1419、PRT2527、PRT3645和PRT3789,處於早期臨牀開發階段。我們還沒有完成成功的後期關鍵臨牀試驗,也沒有獲得任何候選產品的監管批准。我們可能永遠不會為我們的任何候選產品獲得批准,也可能永遠不會實現或保持盈利。
我們未來的成功在很大程度上取決於我們能否獲得監管部門的批准,然後成功地將我們的候選產品PRT543、PRT811、PRT1419、PRT2527、PRT3645和PRT3789商業化。我們的開發工作還處於早期階段,我們的主要候選產品PRT543、PRT811、PRT1419和PRT2527目前都處於第一階段臨牀試驗階段。我們的其他候選產品還處於早期開發階段。我們目前沒有在任何司法管轄區批准銷售的產品。不能保證PRT543、PRT811、PRT1419、PRT2527、PRT3645、PRT3789或我們正在開發的其他候選產品將在臨牀試驗中取得成功或獲得監管部門的批准。
我們創造產品收入的能力將在很大程度上取決於PRT543、PRT811、PRT1419、PRT2527、PRT3645、PRT3789或其他正在開發的候選產品的成功開發和最終商業化。我們的候選產品(包括PRT543、PRT811、PRT1419、PRT2527、PRT3645和PRT3789)的成功將取決於以下幾個因素:
29
其中許多因素是我們無法控制的,即使我們花費大量時間和資源尋求監管部門的批准,我們的候選產品也可能永遠不會獲得批准。如果我們不能及時或根本實現這些因素中的一個或多個,我們可能會遇到重大延誤或無法成功地將我們的候選產品商業化,這將對我們的業務造成嚴重損害。例如,如果我們正在進行的和未來的PRT543、PRT811、PRT1419、PRT2527、PRT3645或PRT3789臨牀試驗的結果與我們的預期相反,我們的業務可能會受到損害。
藥物開發涉及一個漫長而昂貴的過程,臨牀測試不確定結果。
我們目前有三種候選產品處於第一階段臨牀開發,還有其他候選產品處於臨牀前開發階段,每種產品失敗的風險都很高。我們無法預測我們的候選產品何時或是否會在人體上證明是有效或安全的,或者是否會獲得上市批准。在獲得監管部門批准銷售任何候選產品之前,我們必須完成臨牀前開發,然後進行廣泛的臨牀試驗,以證明我們的候選產品在人體上的安全性和有效性。臨牀測試費用昂貴,難以設計和實施,可能需要數年時間才能完成,而且結果還不確定。
一個或多個臨牀試驗的失敗可能發生在測試的任何階段。臨牀前試驗和早期臨牀試驗的結果可能不能預測後來的臨牀試驗或同一候選產品在其他適應症的臨牀試驗的成功,臨牀試驗的中期或初步結果不一定能預測最終結果。後期臨牀試驗可能在很大程度上不同於早期臨牀試驗,包括對納入和排除標準、療效終點、劑量方案和統計設計的改變。特別是,我們目前第一階段臨牀試驗的患者數量很少,可能會使這些試驗的結果不太能預測後來的臨牀試驗的結果。此外,儘管我們在我們正在進行的PRT543和PRT811臨牀試驗的第一階段的劑量遞增部分觀察到令人鼓舞的臨牀活動,但主要目標是分別確定PRT543和PRT811的安全性、耐受性和最大耐受量,並確定我們第一階段臨牀試驗擴展部分的推薦第二階段劑量,而不是證明療效。這部分臨牀試驗對臨牀活動的評估,其中一些沒有預先指定,可能不能預測PRT543和PRT811的劑量擴展隊列、特定腫瘤類型或進一步臨牀試驗的結果。此外,雖然我們可能相信患者的某些結果,如穩定的疾病,表明鼓勵臨牀活動,但穩定的疾病並不被認為是出於監管目的的反應。穩定型疾病,或稱SD,定義為未能滿足客觀的臨牀反應或進展性疾病的定義。此外,在以後的試驗中可能會觀察到安全事件,從而改變PRT543和PRT811的預期風險-收益概況。
我們可能會在完成或最終無法完成PRT543的開發和/或商業化過程中產生額外成本或遇到延遲, PRT811、PRT1419、PRT2527、PRT3645、PRT3789或我們的其他候選產品。
在我們可以在任何適應症中啟動候選產品的臨牀試驗之前,我們必須將臨牀前研究的結果分別提交給FDA或類似的外國當局,以及其他信息,包括關於候選產品的化學、製造和控制以及我們建議的臨牀試驗方案的信息,作為IND或類似外國監管文件的一部分。
FDA可能要求我們對任何候選產品進行額外的臨牀前研究,然後才允許我們在任何IND下啟動後續臨牀試驗,這可能會導致額外的延遲並增加我們臨牀前開發計劃的成本。
30
我們正在進行的、計劃中的或未來的臨牀試驗的開始或完成的任何延遲都可能嚴重影響我們的產品開發成本。在臨牀試驗期間或臨牀試驗的結果中,我們可能會遇到許多不可預見的事件,這些事件可能會推遲或阻止我們獲得上市批准或將我們的候選產品商業化,包括:
延誤,包括上述因素造成的延誤,可能代價高昂,並可能對我們完成臨牀試驗或獲得及時上市批准的能力產生負面影響。我們不知道我們計劃中的任何臨牀前研究或臨牀試驗是否會及時開始,或者根本不會,是否需要重組或將如期完成,或者根本不知道。例如,FDA可能出於各種原因對我們的任何臨牀試驗進行部分或全部臨牀暫停,包括安全問題和不符合監管要求。如果我們不能完成成功的臨牀試驗,我們將無法獲得監管部門的批准,也將無法將我們的候選產品商業化。
重大的臨牀前或臨牀試驗延遲也可能縮短我們可能擁有將候選產品商業化的獨家權利的任何期限,或允許我們的競爭對手在我們之前將產品推向市場,並削弱我們成功將候選產品商業化的能力,並可能損害我們的業務和運營結果。
31
如果我們在正在進行或計劃中的臨牀試驗中招募患者時遇到延遲或困難,我們收到必要的監管批准可能會被推遲或阻止。
如果我們不能按照FDA或類似的外國監管機構的要求確定和招募足夠數量的合格患者參加這些試驗,我們可能無法啟動或繼續我們正在進行的或計劃中的候選產品臨牀試驗。此外,我們的一些競爭對手目前正在進行候選產品的臨牀試驗,這些候選產品將治療與我們臨牀候選產品相同的患者,本來有資格參加我們臨牀試驗的患者可以轉而參加我們競爭對手候選產品的臨牀試驗。這與我們開發用於治療髓系惡性腫瘤和其他實體腫瘤患者的PRT543密切相關,包括腺樣囊性癌,我們競爭對手的研究藥物正在爭奪臨牀試驗參與者的適應症。患者入選還受到其他因素的影響,包括:
我們無法招募和維持足夠數量的患者參加我們的臨牀試驗,這將導致重大延誤,或者可能需要我們完全放棄一項或多項臨牀試驗。我們臨牀試驗的登記延遲,包括由於持續的新冠肺炎疫情,可能會導致開發成本增加,這將導致我們公司的價值縮水,並限制我們獲得額外融資的能力。
正在進行的新冠肺炎大流行可能會對我們的業務產生不利影響,包括我們的臨牀試驗和臨牀試驗運營。
在美國和我們計劃或擁有積極臨牀試驗地點以及我們的第三方製造商開展業務的其他國家/地區正在進行的新冠肺炎大流行可能會導致重大中斷,從而嚴重影響我們的業務和臨牀試驗,包括:
32
此類中斷可能會阻礙、延遲、限制或阻止我們正在進行的臨牀試驗和臨牀前研究的完成或新臨牀試驗的開始,並最終導致我們的候選產品延遲或被拒絕監管批准,這將嚴重損害我們的運營和財務狀況,並增加我們的成本和開支。我們正在與我們的CRO、CMO和臨牀站點保持密切聯繫,以尋求減輕正在進行的新冠肺炎大流行對我們的研究和當前時間表的影響。我們為應對正在進行的新冠肺炎大流行採取的措施包括,在可行的情況下,進行遠程臨牀試驗站點激活和數據監測,並通過調整患者評估和方案來限制現場患者就診。然而,儘管我們做出了這些努力,我們在一些臨牀試驗的試驗點啟動、患者參與和患者登記方面遇到了有限的延誤,我們可能會繼續在臨牀試驗和臨牀前研究中遇到一些延誤,以及數據收集和分析方面的延誤。到目前為止,這些延遲產生的影響有限,但隨着正在進行的新冠肺炎大流行和對這種正在進行的新冠肺炎大流行的應對措施繼續發展,這種情況可能會改變,並可能對我們的時間表和我們的業務產生不利影響。正在進行的新冠肺炎大流行還可能影響美國食品和藥物管理局、食品藥品監督管理局或其他衞生當局的業務,這可能導致與計劃或完成的臨牀試驗相關的會議延遲,並最終推遲對我們候選產品的審查和批准。正在進行的全球新冠肺炎大流行繼續快速演變。正在進行的新冠肺炎大流行可能在多大程度上影響我們的業務和臨牀試驗,將取決於未來的事態發展,這些事態發展具有高度的不確定性,也無法自信地預測,例如疾病的最終地理傳播, 大流行的持續時間、美國和其他國家的旅行限制和社會距離、企業關閉或商業中斷以及美國和其他國家為控制和治療該疾病而採取的行動的有效性。
與PRT543、PRT811、PRT1419、PRT2527、PRT3645、PRT3789或我們的其他候選產品相關的不良副作用或其他安全風險可能會推遲或阻止批准,導致我們暫停或停止臨牀試驗或放棄進一步開發,限制已批准產品的商業形象,或導致上市批准後的重大負面後果(如果有)。
與一般藥物一樣,我們觀察到了與我們的臨牀候選產品PRT543相關的副作用和不良事件。這些副作用包括腹瀉、噁心和疲勞,但沒有考慮到這些副作用
33
與PRT543相關。在我們的臨牀候選產品PRT543的最高劑量水平上,出現了被認為與PRT543有關的4級血小板減少症,但在一到兩週的藥物假期後毒性是可逆的,受影響的患者仍在研究中,並以較低的劑量重新開始。我們還觀察到了與PRT811相關的副作用和不良反應。這些副作用包括噁心、便祕、嘔吐和低鈉血癥,但這些副作用都不被認為與PRT811有關。
我們正在進行和計劃中的臨牀試驗的結果可能會揭示出副作用或意外特徵的高度和不可接受的嚴重性和流行率。我們的候選產品引起的不良副作用可能會導致我們或監管機構出於多種原因而推遲、暫停或終止臨牀試驗。此外,臨牀試驗的本質是利用潛在患者羣體的樣本。由於受試者數量和暴露時間有限,我們的候選產品或競爭對手產品的罕見和嚴重副作用可能只會在接觸該藥物的患者數量顯著增加的情況下才會被發現。
此外,由於我們最初尋求開發的癌症的高死亡率以及在我們正在進行的PRT543、PRT811、PRT1419、PRT2527、PRT3645和PRT3789的臨牀試驗中許多患者的預治療性質,這些臨牀試驗中的大量患者可能在試驗期間死亡,這可能分別影響PRT543、PRT811、PRT1419、PRT2527、PRT3645和PRT3789的發展。如果我們選擇或被要求推遲、暫停或終止任何臨牀試驗,我們候選產品的商業前景將受到損害,我們從該候選產品產生產品收入的能力將被推遲或取消。臨牀試驗中觀察到的嚴重不良事件可能會阻礙或阻止市場接受我們的候選產品。任何這些情況都可能對我們的業務、前景、財務狀況和經營結果造成重大損害。
此外,如果我們的候選產品在臨牀試驗中與不良副作用相關,或者具有意想不到的特徵,我們可能會選擇放棄或將其開發限制在更狹隘的用途或人羣中,從風險-效益的角度來看,不良副作用或其他特徵不那麼普遍、不那麼嚴重或更容易接受,這可能會限制我們候選產品的商業預期,如果獲得批准。我們還可能被要求根據臨牀試驗的結果修改我們的研究計劃。這種副作用也可能影響患者招募或入選患者完成試驗的能力。許多最初在早期測試中表現出希望的藥物後來被發現會產生副作用,阻礙進一步的開發。此外,監管機構可能會得出不同的結論,要求額外的測試來確認這些決定,要求更嚴格的標籤,或拒絕監管部門對候選產品的批准。
當我們在更大、更長和更廣泛的臨牀試驗中測試我們的候選產品時,包括使用不同的劑量方案,或者在任何監管批准之後,我們候選產品的使用變得更加廣泛,患者可能會報告在早期試驗中觀察到的疾病、傷害、不適和其他不良事件,以及在以前的試驗中沒有發生或沒有檢測到的情況。如果這些副作用在開發後期或在獲得批准後才知道,這些發現可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景造成重大損害。
此外,如果我們的任何候選產品獲得上市批准,而我們或其他人後來發現該藥物治療引起的不良副作用,可能會導致一些潛在的重大負面後果,包括:
34
這些事件中的任何一項都可能阻止我們實現或保持市場對我們的候選產品的接受程度,如果獲得批准,可能會嚴重損害我們的業務、財務狀況、運營結果和前景。
我們不時宣佈或公佈的臨牀試驗的初步、中期和背線數據可能會隨着更多患者數據的獲得而發生變化,並受到審計和驗證程序的影響,這可能會導致最終數據發生重大變化。
我們可能會不時公開披露我們臨牀試驗的初步、中期或主要數據,例如我們的PRT543和PRT811試驗第一階段劑量擴展部分的初步數據分析。這些更新是基於對當時可獲得的數據的初步分析,在對與特定研究或試驗有關的數據進行更全面的審查後,結果以及相關的調查結果和結論可能會發生變化。此外,我們可能完成的臨牀試驗的中期數據面臨這樣的風險,即隨着患者登記的繼續和更多患者數據的獲得,一個或多個臨牀結果可能會發生實質性變化。因此,在任何正在進行的臨牀試驗中,積極的中期結果可能不能預測已完成的研究或試驗的結果。我們還作出假設、估計、計算和結論,作為我們數據分析的一部分,我們可能沒有收到或沒有機會全面和仔細地評估所有數據。因此,我們報告的背線結果可能與相同研究的未來結果不同,或者一旦收到更多數據並進行充分評估,不同的結論或考慮因素可能會使這些結果合格。背線數據仍需接受審計和核實程序,這可能會導致最終數據與我們之前公佈的初步數據大不相同。因此,在最終數據可用之前,應謹慎查看背線數據。此外,我們可能只報告某些終端的中期分析,而不是所有終端的中期分析。初步或中期數據與最終數據之間的不利變化可能會嚴重損害我們的業務和前景。進一步, 我們或我們的競爭對手未來額外披露中期數據可能會導致我們普通股的價格波動。有關我們股票價格波動風險的更多披露,請參閲“與我們普通股相關的風險”標題下的風險描述。
此外,包括監管機構在內的其他人可能不接受或同意我們的假設、估計、計算、結論或分析,或者可能以不同的方式解釋或權衡數據的重要性,這可能會影響特定計劃的價值、特定候選產品或產品的批准或商業化,以及我們公司的總體情況。此外,我們選擇公開披露的有關特定研究或臨牀試驗的信息通常是從更廣泛的可用信息中挑選出來的。您或其他人可能不同意我們確定的要包含在我們披露中的重要信息或其他適當信息,而我們決定不披露的任何信息最終可能被認為對未來關於特定產品、候選產品或我們業務的決策、結論、觀點、活動或其他方面具有重大意義。如果我們報告的初步或背線數據與後期、最終或實際結果不同,或者如果包括監管機構在內的其他人不同意得出的結論,我們獲得PRT543、PRT811、PRT1419、PRT2527、PRT3645、PRT3789或任何其他候選產品的批准並將其商業化的能力可能會受到損害,這可能會損害我們的業務、財務狀況、運營結果和前景。
我們可能會花費有限的資源來追求特定的候選產品或適應症,而無法利用可能更有利可圖或成功可能性更大的候選產品或適應症。
由於我們的財務和管理資源有限,我們將重點放在我們確定的特定適應症的研究項目和產品上。因此,我們可能會放棄或推遲尋找其他候選產品或後來被證明具有更大商業潛力的其他跡象的機會。我們的資源分配決策可能會導致我們無法利用可行的商業產品或有利可圖的市場機會。我們在當前和未來研發計劃以及特定適應症候選產品上的支出可能不會產生任何商業上可行的產品。如果我們沒有準確評估特定候選產品的商業潛力或目標市場,我們可能會通過合作、許可或其他版税安排放棄對該候選產品有價值的權利,而在這種情況下,保留該候選產品的獨家開發權和商業化權利對我們更有利。
我們可能不會成功地設計更多潛在的候選產品。
我們戰略的一個關鍵要素是確定導致治療失敗的分子靶點和幹預點,然後應用我們在癌症生物學和藥物化學方面的專業知識,以及我們對當前腫瘤學治療格局的深入瞭解,設計能夠以目標類別不可知的方式精確定製的解決方案。我們正在進行的治療設計和開發活動可能不會成功地開發出安全有效地治療癌症的候選產品
35
或其他疾病。我們的研究計劃最初可能在確定潛在候選產品方面表現出希望,但由於多種原因未能產生用於臨牀開發的候選產品,包括:
識別和設計新產品候選產品的研究計劃需要大量的技術、財力和人力資源。我們可能會選擇將我們的努力和資源集中在一個最終被證明是不成功的潛在產品候選上。如果我們無法確定和設計適合臨牀前和臨牀開發的候選產品,我們將無法在未來時期從產品銷售中獲得收入,這可能會對我們的財務狀況造成重大損害,並對我們的股票價格造成不利影響。
與政府監管相關的風險
藥品的開發和商業化受到廣泛的監管,我們可能無法獲得PRT543的監管批准, PRT811、PRT1419、PRT2527、PRT3645、PRT3789或任何其他候選產品。
臨牀開發、製造、標籤、包裝、儲存、記錄、廣告、促銷、出口、進口、營銷、分銷、不良事件報告,包括提交安全和其他上市後信息和報告,以及其他可能與PRT543、PRT811、PRT1419、PRT2527、PRT3645和PRT3789相關的活動,都受到廣泛的監管。目前我們在計劃或正在進行的臨牀試驗中唯一的候選產品,以及我們未來可能開發的任何其他候選產品,都受到廣泛的監管。藥品在美國的上市批准需要向FDA提交NDA,在我們獲得FDA對該產品的NDA批准之前,我們不允許在美國銷售任何候選產品。NDA必須由大量的臨牀和臨牀前數據以及關於藥理學、化學、製造和控制的大量信息來支持。我們的候選產品在商業化之前必須得到其他司法管轄區類似監管機構的批准。
FDA對NDA的批准並不是有保證的,審查和批准過程是一個昂貴和不確定的過程,可能需要幾年時間。在美國大量正在開發的藥物中,只有一小部分能成功完成FDA的監管審批程序,並將商業化。因此,不能保證我們的任何候選產品將在美國或其他司法管轄區獲得監管批准。
FDA在審批過程中也有很大的自由裁量權。NDA批准所需的臨牀前研究和臨牀試驗的數量和類型因候選產品、疾病或候選產品設計用於治療的條件以及適用於任何特定候選產品的法規而異。例如,如果成功,我們認為PRT543或PRT811的第一階段臨牀試驗的擴展部分可能足以支持FDA批准PRT543或PRT811的NDA,但FDA可能不同意我們數據的充分性,需要進行額外的臨牀試驗。此外,根據PRT543或PRT811的第一階段臨牀試驗的擴展部分的結果,我們可能會選擇分別尋求加速批准PRT543或PRT811的H分部,這將需要完成驗證性試驗以驗證該藥物的臨牀益處。儘管與臨牀前研究和臨牀試驗相關的時間和費用都很高,但失敗在任何階段都可能發生。PRT543、PRT811、PRT1419、PRT2527、PRT3645、PRT3789或任何其他候選產品的臨牀前和早期臨牀試驗結果可能不能預測我們後期臨牀試驗的結果。
臨牀試驗失敗可能是多種因素造成的,包括試驗設計、劑量選擇、安慰劑效應、患者登記標準以及未能證明良好的安全性或有效性特徵,臨牀試驗失敗可能發生在任何階段。製藥行業的公司經常由於缺乏療效或不良安全性而在臨牀試驗的進展中受挫,儘管在早期的試驗中取得了良好的結果。根據陰性或不確定的結果,我們可能決定,或監管機構可能要求我們進行額外的臨牀試驗或臨牀前研究。此外,從臨牀試驗中獲得的數據容易受到不同解釋的影響,監管機構可能不會像我們那樣對我們的數據進行有利的解釋,這可能會進一步推遲、限制或阻止上市批准。
36
FDA可以出於許多原因推遲、限制或拒絕批准候選產品,包括因為FDA:
此外,我們可能會遇到由於未來立法或行政行動中的額外政府監管,或者在產品開發、臨牀試驗和審查過程中監管機構政策的變化而導致的延誤或拒絕。例如,FDA內的腫瘤學卓越中心(OCE)最近提出了最佳項目,這是一項改革腫瘤學藥物開發中的劑量優化和劑量選擇範式的倡議,以強調選擇最佳劑量,即不僅使藥物的療效最大化,而且使安全性和耐受性最大化的一個或多個劑量。這種轉變與以前通常確定最大耐受劑量的方法不同,可能需要贊助商花費更多的時間和資源來進一步探索候選產品的劑量-反應關係,以促進目標人羣中的最佳劑量選擇。OCE最近的其他舉措包括Project Frontrunner,這是一項新的舉措,目的是制定一個框架,以確定在較早的晚期環境中用於初始臨牀開發的候選藥物,而不是用於治療已經接受過許多先前系列治療或用盡了可用的治療選擇的患者。我們正在考慮這些政策變化,因為它們與我們的計劃有關。我們還沒有獲得FDA對任何產品的批准。這種經驗的缺乏可能會阻礙我們及時獲得FDA批准的能力,如果有的話,為我們的臨牀產品候選。
我們還沒有獲得FDA對任何產品的批准。這種經驗的缺乏可能會阻礙我們及時獲得FDA批准的能力,如果有的話,為我們的臨牀產品候選。
如果我們在獲得批准方面遇到延誤,或者如果我們未能獲得PRT543、PRT811、PRT1419、PRT2527、PRT3645或PRT3789的批准,我們的商業前景將受到影響,我們的創收能力將受到實質性損害,這將對我們的業務、前景、財務狀況和運營結果產生不利影響。
我們候選產品的加速審批過程可能不會帶來更快的開發或監管審查或審批過程,也不會增加我們的候選產品獲得上市批准的可能性。
根據FDA的加速審批計劃,FDA可以批准一種針對嚴重或危及生命的疾病的藥物,該藥物為患者提供比現有治療更有意義的治療益處,其基礎是合理地可能預測臨牀益處的替代終點,或者可以比不可逆轉的發病率或死亡率更早地測量的臨牀終點,該臨牀終點合理地可能預測對不可逆轉的發病率或死亡率或其他臨牀益處的影響,同時考慮到病情的嚴重性、稀有性或流行率以及替代療法的可用性或缺乏。我們可能會根據具有可接受的響應持續時間的ORR(我們認為合理地可能預測臨牀益處的替代終點)尋求加速批准我們的一個或多個候選產品。
37
對於獲得加速批准的藥物,上市後的驗證性試驗需要描述對不可逆轉的發病率或死亡率或其他臨牀益處的預期影響。這些驗證性試驗必須在盡職調查的情況下完成,在某些情況下,FDA可能要求在批准之前設計、啟動和/或完全納入試驗。如果我們的任何競爭對手在獲得加速批准之前,在驗證性試驗的基礎上獲得完全批准,我們正在尋求加速批准的適應症可能不再符合條件,存在未滿足的醫療需求,我們的候選產品加速批准將更加困難或可能不會發生。此外,在以下情況下,FDA可能會撤回對我們在加速審批路徑下批准的候選產品的批准:
最近,加速審批途徑在FDA內部和國會都受到了審查。FDA已將更多的重點放在確保盡職盡責地進行驗證性研究,並最終確保此類研究證實了益處。例如,FDA召集了其腫瘤藥物諮詢委員會,以審查FDA所稱的懸而未決或拖延的加速審批,這些審批是在驗證性研究尚未完成或結果未確認益處的情況下進行的。此外,OCE最近宣佈了確認項目,這是一項倡議,旨在促進與加快腫瘤適應症批准相關的結果的透明度,並提供一個框架,以促進在批准和上市後流程中的討論、研究和創新,目的是加強癌症和血液惡性腫瘤患者可用治療的獲取和益處驗證的平衡。此外,國會正在考慮各種可能改變加速審批途徑的提案,包括增加在這種情況下撤回審批的可能性的提案。
如果我們未能在外國司法管轄區獲得營銷批准,我們的候選產品將無法在這些司法管轄區銷售,而我們在美國獲得的任何對我們候選產品的批准都不能保證我們的候選產品在外國司法管轄區獲得批准。
為了在美國以外的任何司法管轄區營銷和銷售我們的產品,我們必須獲得單獨的營銷批准,並遵守眾多不同的監管要求。審批程序因國家而異,可能涉及額外的測試。獲得批准所需的時間可能與獲得FDA批准的時間有很大不同。美國以外的監管審批程序通常包括與獲得FDA批准相關的所有風險。此外,在美國以外的許多國家,要求產品在獲準在該國銷售之前,必須獲得報銷批准。我們可能不會及時從美國以外的監管機構獲得批准,如果有的話。FDA的批准並不確保其他國家或司法管轄區的監管機構的批准,美國以外的一個監管機構的批准也不能確保其他國家或司法管轄區的監管機構或FDA的批准。我們可能無法提交營銷批准,也可能無法獲得在任何市場將我們的產品商業化所需的批准。
我們可能無法獲得或維護我們的候選產品的孤立藥物指定或獨家經營權。
包括美國在內的一些司法管轄區的監管機構可能會將患者人數相對較少的藥物定為“孤兒藥物”。根據《孤兒藥品法》,如果一種藥物旨在治療一種罕見的疾病或疾病,或者如果該疾病或疾病在美國的影響超過20萬人,並且沒有合理的預期可以從產品在美國的銷售中收回開發該藥物的成本,FDA可以將該藥物指定為孤兒藥物。在美國,罕見疾病或疾病的定義通常是患者人數少於20萬人。
孤兒藥物指定使一方有權獲得財政激勵,例如為臨牀試驗費用、税收優惠和用户費用減免提供贈款資金的機會。此外,如果一種被指定為孤兒的產品隨後獲得了FDA對其具有這種指定的疾病或情況的第一次批准,該產品有權獲得孤兒藥物排他性,這意味着FDA在七年內不得批准任何其他申請,在同一適應症下銷售同一藥物,除非在某些情況下,例如,另一種產品比具有孤兒排他性的產品表現出臨牀優勢(即,另一種產品更安全、更有效或對患者護理有重大貢獻),或者製造商無法保證足夠的產品數量。然而,競爭對手可能會因孤兒產品具有排他性的同一適應症而獲得不同產品的批准,或者獲得相同產品的批准,但其適應症與孤兒產品具有排他性的適應症不同。
38
我們未來可能會為我們的候選產品在美國或其他地區申請孤兒藥物稱號。然而,獲得孤兒藥物稱號可能很困難,我們可能不會成功做到這一點。即使我們在特定的適應症中為我們的候選產品獲得了孤兒藥物稱號,我們也可能不是第一個獲得監管部門批准這些孤兒指定適應症的候選產品的公司,因為與開發藥品相關的不確定性。此外,如果我們尋求批准比孤兒指定的適應症更廣泛的適應症,或者如果FDA後來確定孤兒指定的請求存在重大缺陷,或者如果製造商無法保證足夠數量的產品來滿足患有罕見疾病或疾病的患者的需求,則可能會失去在美國的獨家營銷權。孤兒藥物指定並不確保我們將在特定市場獲得市場獨家經營權,我們不能向您保證,未來任何其他地區或任何其他候選產品的孤兒藥物指定申請都會獲得批准。孤兒藥物指定既不會縮短藥物的開發時間或監管審查時間,也不會使藥物在監管審查或批准過程中具有任何優勢。
FDA為我們當前或未來的任何候選產品指定突破療法可能不會導致更快的開發或監管審查或批准過程,也不會增加候選產品獲得上市批准的可能性。
我們可能會為我們當前或未來的一個或多個候選產品尋求突破性療法稱號。突破性療法被定義為一種旨在單獨或與一種或多種其他藥物聯合治療嚴重或危及生命的疾病或狀況的藥物,初步臨牀證據表明,該藥物可能在一個或多個臨牀重要終點顯示出比現有療法顯著的改善,例如在臨牀開發早期觀察到的實質性治療效果。對於被指定為突破性療法的藥物,FDA和試驗贊助商之間的互動和溝通可以幫助確定臨牀開發的最有效途徑,同時將無效對照方案中的患者數量降至最低。被FDA指定為突破性療法的藥物,如果在提交NDA時得到臨牀數據的支持,也有資格接受優先審查。
FDA有權將其指定為突破性療法。因此,即使我們認為我們的候選產品之一符合被指定為突破性療法的標準,FDA也可能不同意,而是決定不進行此類指定。在任何情況下,與根據FDA傳統程序考慮批准的藥物相比,收到藥物的突破療法指定可能不會導致更快的開發過程、審查或批准,也不能確保FDA的最終批准。此外,即使我們的一個或多個候選產品符合突破性療法的條件,FDA稍後也可能決定該候選產品不再符合資格條件,或者FDA審查或批准的時間段不會縮短。
如果我們不能成功地開發、驗證、獲得監管機構對任何需要配套診斷測試的候選產品的批准並將其商業化,或者在這樣做的過程中遇到重大延誤,我們可能無法實現這些候選產品的全部商業潛力。
伴隨診斷是一種醫療設備,通常是體外培養設備,提供安全和有效使用相應治療藥物產品所必需的信息。伴隨診斷可用於識別最有可能從治療產品中受益的患者。在未來,我們可能會評估自己或與合作伙伴為我們的產品候選產品開發某些適應症的配套診斷測試的機會。
伴隨診斷通常是與相關治療產品的臨牀程序一起開發的。到目前為止,FDA要求絕大多數癌症治療的配套診斷方法在上市前獲得批准。一般來説,當伴隨診斷對藥物產品的安全和有效使用至關重要時,FDA要求在批准治療產品之前或同時批准伴隨診斷,並在產品可以商業化之前。將伴隨診斷作為治療產品標籤的一部分的批准,將治療產品的使用限制在那些表達伴隨診斷旨在檢測到的特定基因改變的患者。
配套診斷的開發可能包括與監管當局的額外會議,例如提交前會議和提交調查設備豁免申請的要求。對於被指定為“重大風險設備”的伴隨診斷,在將該診斷與相應候選產品的臨牀試驗結合使用之前,需要獲得FDA和IRB對研究設備豁免的批准。
為了成功地開發、驗證、獲得批准配套診斷並將其商業化,我們或我們的合作者需要解決一些科學、技術、監管和後勤方面的挑戰。我們之前沒有醫療設備或診斷測試開發的經驗。如果我們選擇開發並尋求FDA對伴隨診斷測試的批准
39
就我們自己而言,我們需要更多的人員。我們可能依賴第三方為我們的候選治療產品設計、開發、測試、驗證和製造配套診斷測試,申請和接收任何所需的法規批准,以及這些配套診斷的商業供應。如果這些方無法為這些候選治療產品成功開發配套診斷,或者延遲開發,我們可能無法為我們當前和計劃的臨牀試驗招募足夠的患者,這些候選治療產品的開發可能會受到不利影響,這些候選治療產品可能無法獲得營銷批准,我們可能無法實現這些獲得營銷批准的治療藥物的全部商業潛力。對於任何需要配套診斷以選擇可能從產品候選產品的使用中受益的患者的候選產品,任何未能成功開發配套診斷都可能導致或促成我們臨牀試驗的延遲登記,並可能阻止我們啟動關鍵試驗。此外,我們任何需要配套診斷的候選產品的商業成功將取決於是否獲得所需的監管批准,以及此類第三方在相關地區以合理條款向我們提供配套診斷的持續能力。任何未能做到這一點都可能對我們的業務、運營結果和財務狀況造成實質性損害。
如果我們決定尋求FDA的快速通道指定,可能不會導致更快的開發或監管審查或批准過程。
我們可能會為我們的一個或多個候選產品尋求快速通道認證。如果一種藥物用於治療嚴重或危及生命的疾病,並且該藥物顯示出解決這種疾病未得到滿足的醫療需求的潛力,則產品贊助商可以申請FDA快速通道認證。FDA擁有廣泛的自由裁量權,是否授予這一稱號,因此,即使我們認為某個特定的候選產品有資格獲得這一稱號,我們也不能向您保證FDA會決定授予它。即使我們確實獲得了快速通道認證,我們可能也不會經歷比傳統FDA程序更快的開發過程、審查或批准。如果FDA認為我們的臨牀開發項目的數據不再支持快速通道的指定,它可能會撤回該指定。
即使我們為我們的候選產品獲得了市場批准,批准的條款、對我們產品的持續監管或其他批准後的限制可能會限制我們製造和營銷產品的方式,遵守這些要求可能涉及大量資源,這可能會嚴重削弱我們的創收能力。
我們獲得FDA加速批准的任何候選產品都必須接受一項或多項驗證性臨牀試驗。如果這種候選產品在此類驗證性臨牀試驗中未能達到其安全性和有效性終點,監管機構可以撤回其有條件的批准。不能保證任何這樣的產品都將成功地通過其驗證性臨牀試驗。因此,即使候選產品獲得了FDA的加速批准,這種批准也可能在以後的日期被撤回。
即使候選產品獲得上市批准,獲得批准的產品及其製造商和營銷商也要接受持續的審查和廣泛的監管,其中可能包括要求實施可再生能源管理系統或進行昂貴的上市後研究或臨牀試驗和監測,以監測產品的安全性或有效性。
我們還必須遵守有關廣告和促銷的要求,為我們的任何候選產品,我們獲得了市場批准。與處方藥有關的促銷信息受到各種法律和法規的限制,必須與產品經批准的標籤中的信息一致。因此,我們將不能推廣任何我們開發的用於未經批准的適應症或用途的產品。
此外,經批准的產品的製造商及其工廠必須確保質量控制和製造程序符合當前的良好製造實踐,即cGMP,其中包括與質量控制和質量保證相關的要求,以及相應的記錄和文件的維護和報告要求。我們和我們的CMO可能會受到FDA的定期突擊檢查,以監督和確保cGMP的合規性。
因此,假設我們的一個或多個候選產品獲得了市場批准,我們和我們的CMO將繼續在所有合規領域花費時間、金錢和精力,包括製造、生產、產品監控和質量控制。如果我們不能遵守批准後的監管要求,我們可能會被監管機構撤回對我們產品的營銷批准,我們營銷任何未來產品的能力可能會受到限制,這可能會對我們實現或維持盈利的能力產生不利影響。因此,遵守審批後法規的成本可能會對我們的經營業績和財務狀況產生負面影響。
40
我們獲得上市批准的任何候選產品都將受到監管機構持續執行的上市後要求的約束,如果我們未能遵守所有監管要求,或者如果我們的產品遇到了意想不到的問題,當其中任何一項獲得批准時,我們可能會受到重大處罰,包括將我們的產品從市場上撤回。
我們獲得上市批准的任何候選產品,以及該產品的製造流程、批准後的臨牀數據、標籤、廣告和促銷活動,都將受到FDA和其他監管機構的持續要求和審查。這些要求包括但不限於對經批准的產品的推廣、安全和其他上市後信息和報告的提交、註冊和上市要求、與生產、質量控制、質量保證和記錄和文件的相應維護有關的cGMP要求,以及關於藥品分銷和向醫生分發樣本和保存記錄的要求。
FDA和其他聯邦和州機構,包括司法部,嚴格監管對處方藥產品的所有要求的遵守,包括根據批准的標籤規定銷售和推廣藥物的要求,以及根據cGMP要求生產產品的要求。例如,FDA和其他機構積極執行禁止推廣標籤外用途的法律法規,被發現不當推廣標籤外用途的公司可能會承擔重大責任。違反這些要求可能會導致調查,指控違反了聯邦食品、藥物和化粧品法案(FDCA)和其他法規,包括虛假索賠法案和其他聯邦和州醫療欺詐和濫用法律以及州消費者保護法。我們未能遵守所有法規要求,以及後來發現我們的產品、製造商或製造工藝存在以前未知的不良事件或其他問題,可能會產生各種結果,包括:
如果我們或任何未來的合作伙伴不遵守法規要求,包括安全監測或藥物警戒,以及與兒科人羣產品開發相關的要求,也可能導致重大經濟處罰。
41
我們目前和未來與客户和第三方付款人的關係可能會受到適用的反回扣、欺詐和濫用、透明度、健康隱私和其他醫療保健法律和法規的約束,這可能會使我們面臨重大處罰,包括刑事、民事和行政處罰、合同損害、聲譽損害以及利潤和未來收入的減少。
醫療保健提供者,包括醫生和第三方付款人,將在推薦和處方我們獲得營銷批准的任何候選產品方面發揮主要作用。我們目前和未來與醫療保健提供者、第三方付款人和客户的安排可能會使我們面臨廣泛適用的欺詐和濫用以及其他醫療法律法規,這些法律和法規可能會限制我們研究、營銷、銷售和分銷我們獲得營銷批准的任何產品的業務或財務安排和關係。適用於我們業務的聯邦和州醫療保健法律法規的限制包括:
確保我們與第三方的業務安排符合適用的醫療法律和法規的努力將涉及大量成本。政府當局可能會得出結論,我們的業務實踐可能不符合當前或未來涉及適用欺詐和濫用或其他醫療保健法律和法規的現行或未來法規、法規或判例法。如果我們的運營被發現違反了任何這些法律或任何其他可能適用於我們的政府法規,我們可能會受到重大的民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、交還、監禁、排除在
42
政府資助的醫療保健計劃,如聯邦醫療保險和醫療補助以及其他聯邦醫療保健計劃,合同損害,聲譽損害,利潤和未來收益減少,額外的誠信報告和監督義務,以及我們業務的縮減或重組,任何這些都可能對我們的業務運營能力和我們的運營結果產生不利影響。如果我們預期與之開展業務的任何醫生或其他醫療保健提供者或實體被發現不遵守適用法律,他們可能會受到重大的刑事、民事和行政制裁,包括被排除在政府資助的醫療保健計劃之外,這可能會對我們的業務、運營結果、財務狀況和前景產生實質性的不利影響。
醫療政策的變化,包括美國醫療改革立法,可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。
為了應對近年來醫療成本的增長,聯邦政府、州政府、監管機構和第三方付款人一直並將繼續提出建議,以控制這些成本,更廣泛地説,改革美國醫療體系。其中某些建議可能會限制我們能夠為我們的產品收取的價格或可用於我們產品的報銷金額,並可能限制我們產品的接受度和可用性。此外,儘管美國已經開始轉向按績效付費而不是按服務收費的模式,並一直接受許多共擔風險的安排,但CMS和OIG明確排除了醫療器械製造商使用新的、更靈活的斯塔克法律例外和反回扣法規安全港的最終規則,該規則是美國衞生與公眾服務部監管衝刺到協調護理的一部分,該規則於2020年12月2日發表在聯邦登記冊上,並於2021年1月19日基本生效。將製造商排除在利用這些例外和安全港之外,將不允許我們利用法律規定的責任豁免權,這可能會導致對我們共同承擔風險的安排進行更嚴格的審查。
此外,2020年11月16日,OIG發佈了一份針對製造商議長計劃的特別欺詐警報,表明政府對AKS在此類計劃方面的合規性有更狹隘的看法,並可能由OIG和美國司法部等政府監督機構在這一領域加大執法力度。作為對這一特別欺詐警報的迴應,PhRMA於2021年8月6日發佈了關於修訂PhRMA與醫療保健專業人員互動守則的聲明,其中斷言,製藥公司不應為演講節目支付或提供酒精。更新的PhRMA Code更新還澄清,重複出席相同或基本上相同的主題的演講節目通常是不合適的,因為與會者被提供了一頓飯。更新的PhRMA代碼自2022年1月1日起生效。到目前為止,AdvaMed還沒有對其道德準則進行必然的修訂。我們繼續評估行業對特別欺詐警報的反應,並已經並可能繼續對我們演講者計劃的某些方面進行修改,這可能會對我們向醫療保健提供者介紹我們的產品和促進我們產品的使用的能力產生不利影響,這可能會導致產品銷售下降,並對我們的業務、財務狀況和運營結果產生負面影響。
全面的醫療保健立法於2010年3月在美國簽署成為法律,名為患者保護和平價醫療法案,經2010年醫療保健和教育負擔能力協調法案修訂,統稱為ACA,對生命科學行業不同行業的公司施加了某些嚴格的合規、記錄和報告要求,並加強了對違規行為的懲罰。儘管ACA在十多年前就開始生效,但該法律的條款受到了許多法律和國會的挑戰,某些條款的影響使遵守變得代價高昂。最近,在2021年6月,一起案件挑戰了ACA個人授權的合憲性(加利福尼亞州訴德克薩斯州)在最高法院被推翻。
我們無法預測,隨着美國繼續重新評估其支付醫療費用的方式,新的立法、機構優先事項和規則制定可能會出現在地平線上。因此,我們無法量化或預測任何變化可能對我們的業務和運營結果產生什麼影響。然而,任何降低我們產品報銷的變化都可能對我們的業務、財務狀況和運營結果產生實質性的不利影響。
其他法律、監管和商業政策的影響正在使我們的行業發生重大變化,我們無法預測美國聯邦或州政府、外國政府或第三方付款人是否會出臺新的法規或政策。未來,政府和商業付款人可能會考慮旨在遏制醫療成本上升的醫療政策和建議,包括那些可能顯著影響醫療保健產品(如我們的系統)的報銷的政策和建議。這些政策已經包括,並在未來可能包括:根據臨牀結果、不同治療技術和模式的相對有效性和成本確定報銷政策和費率;對醫療器械供應商實施價格控制和徵税;以及其他措施。這些政策最近達到了頂峯,於2022年8月頒佈了《降低通貨膨脹法案》(IRA),其中將允許美國衞生與公眾服務部(HHS)就CMS根據聯邦醫療保險B部分和D部分報銷的某些藥物和生物製品的銷售價格進行談判,儘管這將僅適用於批准至少7年(生物製品為11年)的高支出單源藥物。談判價格,這將是
43
首次於2026年生效,將從2023年10月起以法定最高價格為上限,懲罰以高於通貨膨脹率的速度提高聯邦醫療保險B部分和D部分藥品價格的製藥商。愛爾蘭共和軍允許衞生與公眾服務部部長在最初幾年通過指導而不是監管來實施其中許多規定。不遵守IRA的製造商可能會受到各種處罰,包括民事罰款。愛爾蘭共和軍還將為在ACA市場購買醫療保險的個人提供增強的補貼,直至2025年。這些規定將從2023年開始逐步生效,儘管它們可能會受到法律挑戰。美國或其他地方未來醫療保健系統的重大變化也可能對我們當前和未來產品的需求產生負面影響。這些變化包括可能降低我們產品報銷率的變化,以及當前或未來法律或法規可能提議或實施的變化。
美國以外的政府傾向於實施嚴格的價格控制,這可能會對我們的收入產生不利影響,如果有的話。
在一些國家,特別是歐盟國家,處方藥的定價受到政府的控制。在這些國家,在收到產品上市許可後,與政府當局進行定價談判可能需要相當長的時間。為了在一些國家獲得報銷或定價批准,我們可能需要進行一項臨牀試驗,將我們候選產品的成本效益與其他可用的療法進行比較。如果我們的產品無法獲得報銷或在範圍或金額上受到限制,或者如果定價水平不令人滿意,我們的業務可能會受到損害。政治、經濟和監管方面的事態發展可能會使定價談判進一步複雜化,在獲得補償後,定價談判可能會繼續進行。歐盟各成員國使用的參考定價,以及平行貿易,如低價和高價成員國之間的套利,可以進一步降低價格。不能保證任何對藥品實行價格管制或報銷限制的國家,如果在這些國家獲得批准,將允許對任何產品作出有利的報銷和定價安排。此外,英國最近退出歐盟成員國身份,通常被稱為“英國退歐”,這可能導致英國法律和監管的不確定性,並可能導致英國和歐盟採用不同的法律和法規,包括那些與處方藥定價有關的法律和法規,因為英國決定複製或取代哪些歐盟法律。如果英國大幅改變影響處方藥定價的法規,我們可能面臨巨大的新成本。因此,英國退歐可能會削弱我們在歐盟和英國開展業務的能力。
管理我們未來可能擁有的任何國際業務的法律法規可能會阻止我們在美國以外開發、製造和銷售某些候選產品和產品,並要求我們開發和實施代價高昂的合規計劃。
如果我們將我們的業務擴展到美國以外的地區,我們必須投入額外的資源,以遵守我們計劃在每個司法管轄區開展業務的眾多法律和法規。《反海外腐敗法》(FCPA)禁止任何美國個人或企業直接或間接向任何外國官員、政黨或候選人支付、提供、授權支付或提供任何有價值的東西,目的是影響這些第三方的任何行為或決定,以幫助個人或企業獲得或保留業務。《反海外腐敗法》還要求證券在美國上市的公司遵守某些會計條款,這些條款要求公司保存準確和公平地反映公司(包括國際子公司)所有交易的賬簿和記錄,併為國際業務設計和維護適當的內部會計控制系統。
遵守《反海外腐敗法》既昂貴又困難,特別是在腐敗是公認問題的國家。此外,《反海外腐敗法》給製藥業帶來了特別的挑戰,因為在許多國家,醫院由政府運營,醫生和其他醫院員工被視為外國官員。與臨牀試驗和其他工作相關的向醫院支付的某些款項被認為是向政府官員支付的不正當款項,並導致了《反海外腐敗法》的執法行動。
各種法律、法規和行政命令還限制在美國境外使用和傳播,或與某些非美國國民共享出於國家安全目的而保密的信息,以及某些產品和與這些產品相關的技術數據。如果我們擴大在美國以外的業務,將需要我們專門投入更多的資源來遵守這些法律,這些法律可能會阻止我們在美國以外開發、製造或銷售某些候選產品和產品,這可能會限制我們的增長潛力,並增加我們的開發成本。
如果不遵守有關國際商業慣例的法律,可能會受到重大的民事和刑事處罰,並暫停或取消政府合同的資格。美國證券交易委員會(Securities and Exchange Commission,簡稱美國證券交易委員會)也可能因發行人違反《反海外腐敗法》的會計規定而暫停或禁止發行人在美國交易所進行證券交易。
44
如果我們不遵守環境、健康和安全法律法規,我們可能會受到罰款或處罰,或者產生可能損害我們業務的成本。
我們和我們的第三方承包商受到許多外國、聯邦、州和地方環境、健康和安全法律法規的約束,包括管理實驗室程序以及危險材料和廢物的處理、使用、儲存、處理和處置的法律法規。我們的行動涉及使用危險和易燃材料,包括化學品和生物材料。我們的業務還會產生危險廢物產品。我們通常與第三方簽訂合同,處理這些材料和廢物。我們不能消除這些材料造成污染或傷害的風險。如果我們使用危險材料造成污染或傷害,我們可能要對由此造成的任何損害負責,任何責任都可能超出我們的資源,包括任何可用的保險。
此外,根據某些法律或法規,我們的房地產租賃和運營可能會使我們承擔責任。根據美國現有的環境法律和法規,處置或安排處置危險物質的不動產和實體的現任或前任所有者或經營者可能被要求嚴格、連帶和個別地承擔調查或補救危險物質泄漏造成的污染的費用,即使他們不知道也不對危險物質泄漏負責。
我們可能因未能遵守此類法律和法規而招致重大成本和責任,這些成本和責任可能對我們的財務狀況和經營業績產生不利影響,其中包括民事或刑事罰款和處罰、財產損失和人身傷害索賠、與我們的設施升級或操作程序更改相關的成本,或者限制或改變我們的運營的禁令。
雖然我們維持責任保險,以支付我們因員工受傷而可能產生的成本和費用,但該保險可能無法為潛在的責任提供足夠的保險。我們不為可能因我們儲存或處置生物、危險或放射性材料而對我們提出的環境責任或有毒侵權索賠維持保險。
此外,為了遵守當前或未來的環境、健康和安全法律法規,我們可能會產生鉅額成本。這些現行或未來的法律法規正變得越來越嚴格,可能會損害我們的研究、開發或生產努力。我們不遵守這些法律法規也可能導致鉅額罰款、處罰或其他制裁。
我們受到美國和外國的某些反腐敗、反洗錢、出口管制、制裁和其他貿易法律法規的約束。我們可能會因違規行為而面臨嚴重後果。
美國和外國的反腐敗、反洗錢、出口管制、制裁和其他貿易法律法規禁止公司及其員工、代理人、CRO、CMO、法律顧問、會計師、顧問、承包商和其他合作伙伴授權、承諾、提供、索取或直接或間接接受公共或私營部門收款人的腐敗或不當付款或任何其他有價值的東西。違反這些法律可能導致大量刑事罰款和民事處罰、監禁、失去貿易特權、取消資格、重新評估税收、違反合同和欺詐訴訟、名譽損害和其他後果。我們與政府機構或政府附屬醫院、大學和其他組織的官員和員工有直接或間接的互動。我們還預計,隨着時間的推移,我們在美國以外的活動將會增加。我們預計將依賴第三方進行研究、臨牀前研究和臨牀試驗,和/或獲得必要的許可、許可證、專利註冊和其他營銷批准。我們可能被要求對我們的人員、代理或合作伙伴的腐敗或其他非法活動負責,即使我們沒有明確授權或事先知道此類活動。
任何違反上述法律和條例的行為都可能導致重大的民事和刑事罰款和處罰、監禁、喪失進出口特權、取消資格、重新評估税額、違反合同和欺詐訴訟、名譽損害和其他後果。
45
與我們對第三方的依賴有關的風險
我們依賴並打算繼續依賴第三方進行臨牀試驗,並進行一些研究和臨牀前研究。如果這些第三方未能令人滿意地履行其合同職責、未能遵守適用的監管要求或未能在預期的最後期限前完成,我們的開發計劃可能會被推遲或成本增加,或者我們可能無法獲得監管部門的批准,這每一項都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生不利影響。
我們自己沒有能力獨立進行臨牀前試驗或臨牀試驗的所有方面。因此,我們依賴第三方來進行我們正在進行和計劃中的PRT543、PRT811、PRT1419、PRT2527、PRT3645和PRT3789的臨牀試驗,以及任何其他候選產品的臨牀前研究和臨牀試驗。因此,這些試驗的啟動和完成時間將部分由這些第三方控制,並可能導致我們的開發計劃延遲。具體地説,我們預計CRO、臨牀研究人員和顧問將在這些試驗的進行以及隨後的數據收集和分析中發揮重要作用。然而,這些CRO和其他第三方不是我們的員工,我們無法控制他們活動的所有方面。然而,我們有責任確保每一項臨牀試驗都按照適用的方案以及法律、法規和科學標準進行,我們對CRO和其他第三方的依賴不會免除我們的監管責任。我們和我們的CRO必須遵守良好臨牀實踐或GCP要求,這些要求是FDA在臨牀開發中對候選產品執行的法規和指導方針。監管機構通過定期檢查試驗贊助商、臨牀試驗研究人員和臨牀試驗地點來執行這些GCP要求。如果我們或我們的任何CRO或臨牀試驗站點未能遵守適用的GCP要求,在我們的臨牀試驗中產生的數據可能被認為是不可靠的,FDA可能會要求我們在批准我們的營銷申請之前進行額外的臨牀試驗。我們不能向您保證,在檢查後,FDA將確定我們的臨牀試驗符合GCP。此外, 我們的臨牀試驗必須使用根據cGMP規定生產的產品。我們的失敗或我們所依賴的第三方未能遵守這些規定可能會要求我們停止和/或重複臨牀試驗,這將推遲上市審批過程。
不能保證我們所依賴的任何此類CRO、臨牀試驗研究人員或其他第三方將在我們的開發活動中投入足夠的時間和資源,或按照合同要求執行任務。如果這些第三方中的任何一方未能在預期的最後期限內完成、遵守我們的臨牀方案或滿足法規要求、以其他方式表現不達標或終止與我們的合作,我們的開發計劃的時間表可能會被延長或推遲,或者我們的開發活動可能會暫停或終止。如果我們的臨牀試驗站點因任何原因終止,我們可能會失去參與此類臨牀試驗的受試者的後續信息,除非我們能夠將這些受試者轉移到另一個合格的臨牀試驗站點,而這可能是困難的或不可能的。
此外,這些第三方也可能與其他實體有關係,其中一些可能是我們的競爭對手,他們可能還在為這些競爭對手進行臨牀試驗或其他可能損害我們競爭地位的藥品開發活動。如果這些第三方未能根據法規要求或我們聲明的規程成功履行其合同職責、在預期期限內或進行我們的臨牀試驗,我們將無法獲得或可能延遲獲得PRT543、PRT811、PRT1419、PRT2527、PRT3645、PRT3789或任何其他候選產品的上市批准,並且我們將無法或可能在我們的產品成功商業化的努力中延遲。
醫藥產品的生產是一個複雜的過程,由於各種原因容易造成產品損失。我們依賴第三方供應商,包括單一來源供應商,生產我們候選產品的臨牀前和臨牀用品,我們打算依靠第三方生產任何經批准的候選產品的商業用品。這種對第三方的依賴增加了我們無法以可接受的成本或質量獲得足夠數量的候選產品或產品或此類數量的風險,這可能會推遲、阻止或損害我們的開發或商業化努力。
我們沒有任何生產設施。我們依賴,並預計將繼續依賴第三方生產我們的候選產品,用於臨牀前和臨牀測試、產品開發目的,以支持監管申請提交,以及用於商業製造(如果我們的任何候選產品獲得市場批准)。此外,我們還希望與分析實驗室簽訂合同,對我們的候選產品進行放行和穩定性測試。這種對第三方的依賴增加了我們無法以可接受的成本或質量獲得足夠數量的候選產品或產品或此類數量的風險,這可能會推遲、阻止或損害我們的開發或商業化努力。此外,持續的新冠肺炎疫情可能會導致運營中斷或某些業務長期關閉,其中可能包括我們的某些合同製造商。
46
我們可能無法與第三方製造商達成任何協議或以優惠條款這樣做。即使我們能夠與第三方製造商達成協議,依賴第三方製造商也會帶來額外的風險,包括:
我們對我們的候選產品只有有限的供應安排,這些安排不延伸到商業供應。我們在採購訂單的基礎上獲得了許多關鍵材料。因此,我們沒有關於我們的候選產品和其他材料的長期承諾安排。我們將需要與第三方建立一個或多個協議,以開發和擴大藥物製造流程,進行藥物測試,並生成數據以支持監管提交。如果我們的任何候選產品獲得市場批准,我們將需要與第三方建立商業生產協議。
此外,我們的製造過程中的某些部件依賴於獨家供應商。即使我們能夠用替代品取代任何原材料或其他材料,這種替代品可能會成本更高,導致產量較低,或者不適合我們的目的。此外,我們用來製造產品候選的一些材料是複雜材料,可能更難替代。因此,我們的獨家供應商造成的任何中斷都可能導致延遲和額外的監管提交。
第三方製造商可能無法遵守cGMP法規或美國以外的類似法規要求。如果FDA確定我們的CMO不符合FDA的法律和法規,包括那些管理cGMP的法律和法規,FDA可能會拒絕新藥申請或NDA批准,直到缺陷得到糾正,或者我們將申請中的製造商替換為符合要求的製造商。此外,我們或我們的第三方製造商和供應商未能遵守適用的法規,可能會導致對我們實施制裁,包括臨牀封存、罰款、禁令、民事處罰、扣押或召回候選產品或產品、運營限制和刑事起訴,其中任何一項都可能對我們的產品供應造成重大不利影響。此外,經批准的產品及其製造設施必須持續符合FDA的廣泛要求和其他類似機構的要求,包括確保質量控制和製造程序符合cGMP要求。因此,我們的CMO會受到持續的審查和定期檢查,以評估是否符合cGMP的要求。此外,儘管我們對我們的CMO的運營沒有日常控制,但我們有責任確保遵守適用的法律和法規,包括cGMP。
此外,我們的第三方製造商和供應商受到許多環境、健康和安全法律法規的約束,包括那些管理處理、使用、儲存、處理和處置廢物產品的法律法規,如果不遵守這些法律法規,可能會導致與此類第三方的民事或刑事罰款和處罰相關的鉅額成本。根據未來可能對這些第三方採取的監管行動的嚴重性,我們的臨牀或商業藥品供應以及包裝和其他服務可能會中斷或受到限制,這可能會損害我們的業務。
我們的候選產品和我們可能開發的任何產品都可能與其他候選產品和產品競爭製造設施。因此,我們可能無法優先使用這些設施,甚至根本無法使用。在cGMP法規下運營的製造商數量有限,可能有能力為我們製造產品。
隨着我們為後期臨牀試驗和潛在的商業化做準備,我們將需要採取措施增加我們候選產品的生產規模。我們還沒有為我們的任何候選產品擴大製造工藝。第三
47
政黨製造商可能無法及時或以具有成本效益的方式成功地提高我們任何候選產品的製造能力,或者根本不能。此外,在擴大規模或商業活動期間可能會出現質量問題。例如,如果在我們的候選產品中或在製造我們候選產品的製造設施中發現微生物、病毒或其他污染,則此類製造設施可能需要關閉很長一段時間以調查和補救污染。
我們現有或未來製造商的任何業績失敗都可能推遲臨牀開發或營銷批准。我們目前沒有為大量毒品物質提供多餘供應或第二來源的安排。如果我們目前用於臨牀前和臨牀試驗的CMO不能按約定執行,我們可能需要更換此類CMO。儘管我們認為有幾個潛在的替代製造商可以生產我們的候選產品,但在確定和鑑定任何此類替代製造商或能夠與任何替代製造商達成協議時,我們可能會產生額外的成本和延誤。此外,我們的第三方製造商可能會由於資源限制或自然災害、勞資糾紛、不穩定的政治環境(包括烏克蘭持續的衝突)或公共衞生流行病(如持續的新冠肺炎疫情)而遇到製造或運輸困難。如果我們目前的第三方製造商不能按協議履行,我們可能會被要求更換這些製造商,我們可能無法及時或根本無法更換他們。
我們目前和預期未來對他人生產我們的候選產品或產品的依賴可能會對我們未來的利潤率和我們將任何及時和有競爭力地獲得營銷批准的產品商業化的能力產生不利影響。
我們可能會與第三方合作,以開發我們的候選產品並將其商業化。如果這些合作不成功,我們可能無法利用這些候選產品的市場潛力。
我們可能會在選定的基礎上為我們的一些候選產品的開發和商業化尋找第三方合作伙伴。到目前為止,我們還沒有達成任何合作。我們未來任何合作安排的可能合作伙伴包括大中型製藥公司、地區性和全國性製藥公司以及生物技術公司。我們在尋找合適的合作者方面面臨着激烈的競爭。我們能否就未來的合作達成最終協議,除其他外,將取決於我們對未來合作伙伴的資源和專業知識的評估、擬議合作的條款和條件以及擬議合作伙伴對許多因素的評估。
如果我們與任何第三方達成任何此類安排,我們很可能會對我們未來的合作伙伴投入到我們候選產品的開發或商業化的資源的數量和時間進行有限的控制。我們從這些安排中創造收入的能力將取決於我們未來的合作者成功履行這些安排中分配給他們的職能的能力和努力。與涉及我們候選產品的未來合作伙伴的合作將給我們帶來許多風險,包括以下幾點:
48
如果我們建立一個或多個合作關係,這裏描述的與產品開發、監管批准和商業化相關的所有風險也將適用於任何此類未來合作伙伴的活動。
與我們候選產品商業化相關的風險
我們的候選產品的目標患者人羣的發病率和流行率尚未準確確定。如果我們的候選產品的市場機會比我們估計的要小,或者如果我們獲得的任何批准是基於對患者羣體的更狹隘的定義,我們的收入潛力和實現盈利的能力將受到不利影響。
PRT543、PRT811、PRT1419、PRT2527、PRT3645、PRT3789和我們可能開發的任何其他候選產品的總潛在市場機會最終將取決於,其中包括,如果我們的候選產品獲準用於這些適應症的銷售,醫學界對其的接受程度,患者准入,藥物和任何相關的伴隨診斷定價及其報銷,每個此類候選產品的最終標籤中包含的診斷標準。我們最初可能會尋求監管部門批准我們的一些候選產品作為復發或難治性患者的療法。我們的目標商業市場和其他地方的患者數量可能會低於預期,患者可能無法接受我們的藥物治療,或者新患者可能變得越來越難以識別或接觸到,所有這些都將對我們的運營結果和業務產生不利影響。
即使我們的任何候選產品獲得市場批准,也可能無法獲得醫生、患者、第三方付款人和醫學界其他人為商業成功所必需的市場接受度。
如果我們的任何候選產品獲得市場批准,它可能仍無法獲得醫生、患者、第三方付款人和醫學界其他人的足夠市場接受度。例如,目前的癌症治療方法,如現有的靶向治療、化療和放射治療,在醫學界已經很成熟,醫生可能會繼續依賴這些治療方法。如果我們的候選產品沒有達到足夠的接受度,我們可能不會產生顯著的產品收入,我們也可能無法盈利。如果我們的候選產品獲準用於商業銷售,市場對其的接受程度將取決於許多因素,包括:
49
我們目前沒有營銷和銷售組織,作為一家公司,也沒有將產品商業化的經驗,我們可能不得不投入大量資源來開發這些能力。如果我們無法建立銷售和營銷能力,或者無法與第三方達成協議來營銷和銷售我們的產品,我們可能無法產生收入。
我們目前沒有銷售或營銷基礎設施,也沒有銷售、營銷或分銷醫藥產品的經驗。為了使我們獲得上市批准的任何產品取得商業成功,我們需要建立銷售、營銷和分銷能力,要麼是我們自己,要麼是通過與第三方的合作或其他安排。
建立我們自己的銷售和營銷能力涉及風險。例如,招聘和培訓一支銷售隊伍既昂貴又耗時,可能會推遲任何產品的發佈。如果我們招募銷售隊伍並建立營銷能力的候選產品的商業發佈因任何原因而推遲或沒有發生,我們將過早或不必要地產生這些商業化費用。這些努力預計將是昂貴的,如果我們不能留住或重新定位我們的銷售和營銷人員,我們的投資將會損失。
可能會阻礙我們自己將產品商業化的因素包括:
如果我們與第三方達成銷售和營銷服務的安排,我們的產品收入和盈利能力(如果有的話)可能會低於我們營銷和銷售我們自己開發的任何產品的情況。此外,我們可能無法成功地與第三方達成安排,以營銷和銷售我們的候選產品,或者可能無法以我們可以接受的條款這樣做。我們很可能對這些第三方几乎沒有控制權,這些第三方中的任何一方都可能無法投入必要的資源和注意力來有效地銷售和營銷我們的產品。如果我們不能成功地建立銷售和營銷能力,無論是我們自己還是與第三方合作,我們都不會成功地將我們獲得營銷批准的任何候選產品商業化。
我們面臨着激烈的競爭,這可能會導致其他人比我們更成功地發現、開發或商業化產品。
醫藥產品的開發和商業化競爭激烈。我們目前的候選產品面臨競爭,未來我們可能尋求開發或商業化的任何候選產品也將面臨競爭,競爭來自世界各地的大型製藥公司、專業製藥公司和現有或新興的生物技術公司、學術研究機構和政府機構以及公共和私人研究機構。目前有一些製藥和生物技術公司正在開發經過優化的精確腫瘤學療法,以有效地瞄準高度未得到滿足的癌症的關鍵驅動機制,這些公司包括Arvinas公司、Aurigene公司、Black Diamond治療公司、Boehringer Inglheim公司、C4治療公司、星座製藥公司、Eli Lilly公司、F.Hoffman-La Roche公司、Foghorn治療公司、Fochon製藥公司、G1治療公司、
50
此外,我們還可能面臨來自開發基於適應性耐藥靶向途徑的候選產品的公司的競爭,這些公司包括安進、艾伯維公司、阿斯利康、葛蘭素史克、伊迪亞生物公司、強生服務公司、輝瑞、探戈治療公司、文賽克斯製藥公司、諾華製藥、永利製藥公司。和Gilead Science,Inc.
具體地説,關於我們的PRMT5計劃,PRT543和PRT811,幾家公司正在開發PRMT5抑制劑並進行臨牀試驗,包括安進公司(AMG193)、葛蘭素史克公司(GSK3326595)、IDE397公司、強生公司(JNJ-64619178)、輝瑞公司(PF-06939999)和探戈治療公司(TNG908)。對於我們的MCL1計劃,PRT1419,其他公司正在開發MCL1抑制劑,進行單一治療和/或聯合試驗,包括安進(AMG176)、阿斯利康(AZD5991)、諾華(MIK665)和吉利德(GS-9716)。對於我們的CDK9計劃PRT2527,阿斯利康(AZD4573)、Vincerx(VIP512)和Kronos(KB-0742)都有CDK9計劃處於第一階段臨牀試驗。對於我們的CDK4/6計劃,PRT3645、諾華(核糖核酸鋰)、禮來公司(阿貝米奇利)、輝瑞公司(帕博奇利布)、G1治療公司(G1T38)和福瓊製藥公司(FCN-437)正在進行臨牀試驗。對於我們的SMARCA2(BRM)降解器計劃,其他公司,包括安進公司、Aurigene、C4治療公司、F.Hoffmann-La Roche公司、Foghorn治療公司、Kymera治療公司、Arvinas公司、基因泰克公司、勃林格-英格爾海姆公司和禮來公司已經公開披露了他們的臨牀前研究工作。
我們正在競爭或未來可能競爭的許多公司,無論是單獨競爭還是通過合作,在研發、製造、臨牀前測試、進行臨牀試驗、獲得監管批准和營銷批准的產品方面都比我們擁有更多的財務資源和專業知識。製藥和生物技術行業的合併和收購可能導致更多的資源集中在我們數量較少的競爭對手身上。規模較小的公司和其他初創公司也可能成為重要的競爭對手,特別是通過與大型和成熟公司的合作安排。這些第三方在招聘和留住合格的科學、管理、銷售和營銷人員、建立臨牀試驗場地和臨牀試驗的患者註冊以及獲取補充我們計劃或為其提供必要技術方面與我們展開競爭。
此外,我們還面臨着更廣泛的腫瘤學市場上對成本效益和可報銷癌症治療的競爭。市場上銷售的癌症藥物療法多種多樣。在許多情況下,這些藥物聯合使用以提高療效。雖然我們的候選產品(如果獲得批准)可能會與這些現有的藥物和其他療法競爭,但如果它們最終與這些療法結合使用或作為這些療法的附件使用,我們的候選產品可能無法與它們競爭。其中一些藥物是品牌藥物,受專利保護,其他藥物是仿製藥。保險公司和其他第三方付款人也可能鼓勵使用非專利產品或特定品牌產品。因此,我們成功推向市場的任何候選產品獲得市場接受並獲得相當大的市場份額可能會帶來挑戰。此外,許多公司正在開發新的腫瘤學療法,我們無法預測隨着我們的候選產品在臨牀開發中取得進展,護理標準將是什麼。
如果我們的競爭對手開發和商業化比我們當前或未來的候選產品更安全、更有效、副作用更少或更少、更便於管理、更便宜或標籤更有利的產品,我們的商業機會可能會減少或消失。我們的競爭對手也可能比我們為我們的產品獲得的任何批准更快地獲得FDA、外國監管機構或其他營銷或監管機構的批准,這可能會導致我們的競爭對手在我們能夠進入市場之前建立強大的市場地位。影響我們所有候選產品成功的關鍵競爭因素,如果獲得批准,可能是它們的療效、安全性、便利性、價格、仿製藥競爭水平以及政府和其他第三方付款人是否可以報銷。
即使我們能夠將任何候選產品商業化,這些產品也可能受到不利的定價法規、第三方報銷做法或醫療改革舉措的影響,這將損害我們的業務。
管理新藥產品上市審批、定價、覆蓋範圍和報銷的規定因國家而異。當前和未來的立法可能會大幅改變審批要求,這可能會涉及額外的成本,並導致獲得批准的延遲。一些國家要求藥品的銷售價格獲得批准後才能上市。在許多國家,定價審查期從批准營銷或產品許可後開始。為了在一些國家獲得報銷或定價批准,我們可能需要進行一項臨牀試驗,將我們候選產品的成本效益與其他可用的療法進行比較。在一些外國市場,處方藥定價即使在獲得初步批准後,仍然受到政府的持續控制。因此,我們可能會在特定國家/地區獲得候選產品的營銷批准,但隨後會受到價格法規的約束,這些法規會推遲我們的產品的商業發佈,可能會推遲很長時間,並對我們能夠從銷售
51
在那個國家的產品。不利的定價限制可能會阻礙我們收回在一個或多個候選產品上的投資的能力,即使這些候選產品獲得了市場批准。
我們成功地將任何候選產品商業化的能力還將在一定程度上取決於這些產品和相關治療的承保範圍和足夠的補償將從第三方付款人那裏獲得,包括政府醫療保健計劃、私人健康保險公司和其他組織。第三方付款人決定他們將支付哪些藥物並建立報銷水平。在美國,關於新藥報銷的主要決定通常由CMS做出,它決定新藥是否以及在多大程度上將在聯邦醫療保險下覆蓋和報銷。私人支付者經常,但不總是,遵循CMS關於保險和補償的決定。
美國醫療保健行業和其他地方的一個主要趨勢是成本控制。第三方付款人試圖通過限制特定藥物的覆蓋範圍和報銷金額來控制成本。越來越多的第三方付款人要求製藥公司在標價的基礎上向他們提供預定的折扣,並對醫療產品的定價提出挑戰。我們商業化的任何產品都可能無法獲得保險和報銷,即使有,報銷水平也可能不令人滿意。報銷可能會影響我們獲得市場批准的任何候選產品的需求或價格。為我們的產品獲得並維持承保範圍和適當的報銷可能很困難。我們可能被要求進行昂貴的藥物經濟學研究,以證明覆蓋範圍和報銷或相對於其他療法的報銷水平。如果沒有覆蓋範圍和足夠的報銷,或者報銷僅限於有限的級別,我們可能無法成功地將我們獲得營銷批准的任何候選產品商業化。
此外,我們可以自己或與合作伙伴為我們的產品候選產品開發某些適應症的配套診斷測試。一旦獲得批准,我們或我們的合作者(如果有)將被要求單獨獲得這些測試的覆蓋範圍和報銷,除了我們為我們的候選產品尋求的覆蓋範圍和報銷之外。雖然我們還沒有為我們的候選產品開發任何配套的診斷測試,但如果我們開發了,由於適用於我們的候選產品的相同原因,我們獲得保險和足夠補償的能力存在很大的不確定性。
對於新批准的藥物,在獲得保險和報銷方面也可能會出現重大延誤,而且保險範圍可能比FDA或美國以外類似監管機構批准該藥物的目的更有限。此外,有資格獲得保險和報銷並不意味着在所有情況下都將支付藥物的費用,或支付我們的成本,包括研究、開發、知識產權、製造、銷售和分銷費用。如果適用,新藥的臨時報銷水平也可能不足以支付我們的成本,並且可能不會成為永久性的。報銷率可能會因藥物的使用和臨牀環境的不同而有所不同,可能基於已經為低成本藥物設定的報銷水平,也可能納入其他服務的現有付款中。藥品的淨價可能會通過政府醫療保健計劃或私人付款人要求的強制性折扣或回扣,以及未來任何限制從可能以低於美國價格銷售的國家進口藥品的法律的放鬆來降低。第三方付款人在設置他們自己的報銷政策時通常依賴於Medicare承保政策和支付限制,但除了Medicare確定之外,也有他們自己的方法和審批流程。對於我們開發的任何經批准的產品,我們無法迅速從第三方付款人那裏獲得保險和足夠的報銷率,這可能會對我們的經營業績、我們籌集產品商業化所需資金的能力以及我們的整體財務狀況產生實質性的不利影響。
針對我們的產品責任訴訟可能會導致我們承擔重大責任,並限制我們可能開發的任何產品的商業化。
我們面臨着與在人體臨牀試驗中測試我們的候選產品相關的產品責任暴露的固有風險,如果我們將我們可能開發的任何產品商業化,我們將面臨更大的風險。如果我們不能成功地針對我們的候選產品或產品造成傷害的任何索賠為自己辯護,我們將招致重大責任。無論是非曲直或最終結果,賠償責任可能導致:
52
我們目前為美國和某些其他司法管轄區提供的產品責任保險可能不足以覆蓋我們可能產生的所有責任。隨着我們擴大臨牀試驗或開始將我們的候選產品商業化,我們可能需要增加我們的保險覆蓋範圍。保險範圍越來越貴。我們可能無法以合理的費用或足夠的金額維持保險範圍,以應付可能出現的任何責任。一項成功的產品責任索賠或一系列針對我們的索賠可能會減少我們的現金,並對我們的業務和財務狀況產生不利影響。
與員工事務和我們的運營相關的風險
我們未來的成功取決於我們留住關鍵員工以及吸引、留住和激勵合格人員以及管理我們人力資本的能力。
我們能否在競爭激烈的生物技術和製藥行業中競爭,取決於我們能否吸引、激勵和留住高素質的管理、科學和醫療人員。我們高度依賴我們的創始人兼首席執行官克里斯·瓦迪博士以及我們管理、科學和臨牀團隊的其他主要成員的開發和管理專業知識。我們目前不為這些個人提供關鍵人物保險。雖然我們已經與我們的高管簽訂了僱傭協議,但他們中的每一位都可以隨時終止與我們的僱傭關係。
近年來,我們的行業經歷了很高的流失率。我們在競爭激烈的製藥業中競爭的能力取決於我們吸引、留住和激勵具有科學、臨牀、監管、製造和管理技能和經驗的高技能和經驗人員的能力。我們在大特拉華州地區開展業務,該地區有其他製藥公司以及許多學術和研究機構,此外,正在進行的新冠肺炎疫情增加了公司僱用遠程員工的意願,導致對合格人才的激烈競爭。由於藥企之間對有限數量的合格人才的激烈競爭,我們未來可能無法吸引或留住合格的人才。與我們競爭的許多其他製藥公司擁有更多的財務和其他資源,不同的風險狀況,以及比我們更長的行業歷史。我們的競爭對手可能會提供更高的薪酬、更多樣化的機會和/或更好的職業晉升機會。任何或所有這些競爭因素都可能限制我們繼續吸引和留住高素質人才的能力,這可能會對我們成功開發和商業化我們的候選產品以及按照目前的設想發展我們的業務和運營的能力產生負面影響。
我們預計將擴大我們的開發和監管能力,並可能實施銷售、營銷和分銷能力,因此,我們可能會在管理我們的增長方面遇到困難,這可能會擾亂我們的運營。
截至2022年9月30日,我們擁有120名全職員工。我們預計我們的員工數量和業務範圍將大幅增長,特別是在臨牀開發、臨牀運營、製造、監管事務以及如果我們的任何候選產品獲得營銷批准、銷售、營銷和分銷方面。為了管理我們預期的未來增長,我們必須繼續實施和改進我們的管理、運營和財務系統,擴大我們的設施,並繼續招聘和培訓更多合格的人員。由於我們的財務資源有限,以及我們的管理團隊在管理一傢俱有如此預期增長的公司以及開發銷售、營銷和分銷基礎設施方面的經驗有限,我們可能無法有效地管理我們業務的擴張,也無法招聘和培訓更多合格的人員。我們業務的擴張可能會導致巨大的成本,並可能轉移我們的管理和業務發展資源。
此外,我們目前並在可預見的未來將繼續主要依靠某些第三方合同組織、顧問和顧問來提供某些服務,包括對我們的臨牀試驗和PRT543、PRT811、PRT1419、PRT2527、PRT3645和PRT3789或任何未來候選產品的製造承擔重大責任。我們不能向您保證,此類第三方合同組織、顧問和顧問的服務將繼續
53
如有需要,請及時與我們聯繫,或我們能找到合格的替代者。此外,如果我們無法有效地管理我們的外包活動,或者如果我們的供應商或顧問提供的服務的質量或準確性因任何原因而受到影響,我們的臨牀試驗可能會被延長、推遲或終止,我們可能無法獲得PRT543、PRT811、PRT1419、PRT2527、PRT3645、PRT3789或任何未來產品候選產品的上市批准,或以其他方式推進我們的業務。我們不能向您保證,我們將能夠以經濟合理的條件妥善管理我們現有的供應商或顧問,或找到其他稱職的外部供應商和顧問,或者根本不能。
如果我們不能有效地管理增長和擴大我們的組織,我們可能無法成功地執行進一步開發和商業化PRT543、PRT811、PRT1419、PRT2527、PRT3645或PRT3789所需的任務,因此,我們可能無法實現我們的研究、開發和商業化目標。
我們的員工、臨牀試驗研究人員、CRO、CMO、顧問、供應商和任何潛在的商業合作伙伴可能從事不當行為或其他不正當活動,包括不遵守監管標準和要求以及內幕交易。
我們面臨着員工、臨牀試驗調查人員、CRO、CMO、顧問、供應商和任何潛在商業合作伙伴的欺詐或其他不當行為的風險。這些各方的不當行為可能包括故意、魯莽和/或疏忽的行為或向我們披露違反以下規定的未經授權的活動:(I)FDA法規或類似外國監管機構的法規,包括那些要求報告真實、完整和準確信息的法律;(Ii)製造標準;(Iii)聯邦和州健康和數據隱私、安全、欺詐和濫用、政府價格報告、透明度報告要求以及美國和國外其他醫療保健法律法規;(Iv)性騷擾和其他工作場所不當行為;或(V)要求真實、完整和準確報告財務信息或數據的法律。此類不當行為還可能涉及不當使用在臨牀試驗過程中獲得的信息,這可能會導致監管部門的制裁,並對我們的聲譽造成嚴重損害。
我們已經通過了適用於我們所有員工的行為準則以及披露計劃和其他適用的政策和程序,但並不總是能夠識別和阻止員工的不當行為,我們為發現和防止此類行為而採取的預防措施可能無法有效控制未知或未管理的風險或損失,或保護我們免受因未能遵守這些法律或法規而引起的政府調查或其他行動或訴訟。如果對我們提起任何此類訴訟,而我們未能成功地為自己辯護或維護我們的權利,這些行動可能會對我們的業務產生重大影響,包括施加重大的民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、交還、監禁、被排除在政府資助的醫療保健計劃之外,如Medicare、Medicaid和其他聯邦醫療保健計劃、合同損害、聲譽損害、利潤和未來收益減少、額外的誠信報告和監督義務,以及削減或重組我們的業務,其中任何一項都可能對我們的業務運營能力和運營結果產生不利影響。
我們的內部信息技術系統,或我們的第三方CRO、CMO或其他供應商、承包商或顧問的系統,可能會出現故障或遭受安全漏洞、網絡攻擊、數據丟失或泄漏以及其他中斷,這可能會導致我們的開發計劃發生重大中斷,危及與我們業務相關的敏感信息,或阻止我們訪問關鍵信息,從而可能使我們承擔責任或以其他方式對我們的業務產生不利影響。
我們越來越依賴信息技術系統、基礎設施和數據來運營我們的業務。在正常業務過程中,我們收集、存儲和傳輸機密信息(包括但不限於知識產權、專有業務信息和個人信息)。至關重要的是,我們必須以安全的方式這樣做,以保持此類機密信息的機密性和完整性。我們還將我們的運營要素外包給第三方,因此我們管理着許多第三方CRO、CMO、供應商和其他承包商和顧問,他們可以訪問我們的機密信息。我們的內部信息技術系統和基礎設施也容易受到自然災害、恐怖主義、戰爭、電信和電力故障的破壞。系統故障或停機,包括在持續的新冠肺炎疫情期間全球對某些基於雲的系統的需求大幅增加而導致的任何潛在中斷,可能會危及我們及時執行這些功能的能力,這可能會損害我們開展業務的能力或推遲我們的財務報告。這樣的失敗可能會對我們的經營業績和財務狀況產生實質性的不利影響。
儘管實施了安全措施,但鑑於其規模和複雜性以及它們維護的機密信息量不斷增加,我們的內部信息技術系統以及我們的第三方CRO、CMO、供應商和其他承包商和顧問的系統可能容易因服務中斷而出現故障或其他損壞或中斷。
54
系統故障、我們的員工或第三方服務提供商的事故、自然災害、恐怖主義、戰爭、電信和電氣故障,以及我們的員工、第三方CRO、CMO、供應商、承包商、顧問、業務合作伙伴和/或其他第三方的疏忽或故意行為造成的安全漏洞,或惡意第三方的網絡攻擊(包括部署有害的惡意軟件、勒索軟件、拒絕服務攻擊、社會工程和其他手段以影響服務可靠性並威脅信息的機密性、完整性和可用性),可能會危及我們的系統基礎設施或我們的第三方CRO、CMO、供應商和其他承包商和顧問的數據泄露,或導致數據泄露。隨着來自世界各地的未遂攻擊和入侵的數量、強度和複雜性增加,安全漏洞或破壞的風險普遍增加,特別是通過網絡攻擊或網絡入侵,包括計算機黑客、外國政府和網絡恐怖分子。隨着越來越多的公司和個人在線工作和遠程工作,正在進行的新冠肺炎大流行總體上增加了可供攻擊的攻擊面,因此,可能發生網絡安全事件的風險以及我們對應對此類事件的風險緩解的投資正在增加。例如,釣魚和垃圾電子郵件以及希望利用正在流行的新冠肺炎為自己謀利的黑客進行的社交工程嘗試有所增加。我們可能無法預見所有類型的安全威脅,也可能無法針對所有這些安全威脅採取有效的預防措施。網絡犯罪分子使用的技術經常變化,可能要到啟動時才能被識別,並且可能來自廣泛的來源, 包括外部服務提供商、有組織犯罪分支機構、恐怖組織或敵對的外國政府或機構等外部團體。如果任何中斷或安全漏洞導致我們的數據或應用程序或第三方CRO、CMO、供應商和其他承包商和顧問的數據或應用程序丟失或損壞,或者不適當地披露機密或專有信息,我們可能會招致責任和聲譽損害,PRT543、PRT811、PRT1419、PRT2527、PRT3645、PRT3789或任何未來的候選產品的進一步開發和商業化可能會被推遲。臨牀試驗參與者個人數據的任何泄露、丟失或泄露也可能使我們面臨民事罰款和處罰,包括根據HIPAA和美國其他相關的州和聯邦隱私法。與重大安全漏洞或中斷相關的成本可能是巨大的,並超過我們針對此類風險所提供的網絡安全保險的限制。如果我們的第三方CRO、CMO、供應商和其他承包商和顧問的信息技術系統受到中斷或安全漏洞的影響,我們可能無法針對此類第三方提供足夠的追索權,我們可能不得不花費大量資源來減輕此類事件的影響,並制定和實施保護措施,以防止未來發生此類事件。
雖然我們迄今尚未經歷任何此類系統故障、事故或安全漏洞,並相信我們的數據保護努力和我們在信息技術方面的投資將降低未來發生此類事件的可能性,但我們不能向您保證,我們的數據保護努力和我們在信息技術方面的投資將防止我們的系統發生重大故障、數據泄露、入侵或第三方CRO、CMO、供應商和其他承包商和顧問的故障,或其他可能對我們的聲譽、業務、運營或財務狀況產生重大不利影響的網絡事件。例如,如果發生這樣的事件並導致我們的運營中斷,或者我們的第三方CRO、CMO、供應商和其他承包商和顧問的運營中斷,可能會導致我們的計劃嚴重中斷,我們候選產品的開發可能會被推遲。此外,PRT543、PRT811、PRT1419、PRT2527、PRT3645、PRT3789或任何其他候選產品的臨牀試驗數據的丟失可能會導致我們的市場審批工作延遲,並顯著增加我們恢復或複製數據的成本。此外,我們的內部信息技術系統或第三方CRO、CMO、供應商和其他承包商和顧問的系統嚴重中斷,或安全漏洞可能會導致機密信息(包括商業祕密或其他知識產權、專有業務信息和個人信息)的丟失、挪用和/或未經授權訪問、使用或披露,或阻止訪問,這可能會對我們造成財務、法律、商業和聲譽損害。例如,任何此類導致未經授權訪問、使用或泄露個人信息的事件,包括與我們的臨牀試驗對象或員工有關的個人信息, 可能會直接損害我們的聲譽,迫使我們遵守聯邦和/或州的違規通知法律和外國同等法律,強制我們採取糾正行動,否則我們將根據保護個人信息隱私和安全的法律和法規承擔責任,這可能會導致重大的法律和財務風險以及聲譽損害,可能會對我們的業務產生不利影響。
不遵守健康和數據保護法律法規可能會導致政府執法行動(可能包括民事或刑事處罰)、私人訴訟和/或負面宣傳,並可能對我們的經營業績和業務產生負面影響。
我們和任何潛在的合作者可能受到聯邦、州和外國數據保護法律和法規(即涉及隱私和數據安全的法律和法規)的約束。在美國,眾多聯邦和州法律法規,包括聯邦健康信息隱私法、州數據泄露通知法、州健康信息隱私法以及聯邦和州消費者保護法(例如:根據《聯邦貿易委員會法》第5條),與健康有關的個人信息和其他個人信息的收集、使用、披露和保護可能適用於我們的業務或我們的合作者的業務。此外,我們可能會從受HIPAA(經HITECH修訂)隱私和安全要求約束的第三方(包括我們從其獲得臨牀試驗數據的研究機構)獲取健康信息。取決於事實和
55
在這種情況下,如果我們故意以未經HIPAA授權或允許的方式獲取、使用或披露由HIPAA覆蓋的實體維護的可單獨識別的健康信息,我們可能會受到刑事處罰。
包括2016/679號法規在內的國際數據保護法,也可能適用於在美國境外獲得的與健康相關的信息和其他個人信息。GDPR於2018年5月25日起施行。GDPR在歐盟引入了新的數據保護要求,以及對違規公司的潛在罰款,最高可達2000萬歐元或全球年收入的4%。該規例就收集、使用及披露個人資料施加多項新規定,包括更嚴格的有關同意及必須與資料當事人分享其個人資料如何使用的資料的規定、通知監管機構及受影響個人有關違反個人資料的責任、廣泛的新內部私隱管治義務,以及尊重個人在其個人資料方面擴大權利的義務(E.g.、訪問、更正和刪除其數據的權利)。此外,GDPR還包括對跨境數據傳輸的限制。GDPR將增加我們在處理個人數據方面的責任和責任,我們可能需要建立額外的機制,以確保遵守新的歐盟數據保護規則。此外,GDPR禁止將個人數據轉移到歐洲經濟區(EEA)以外的國家,如美國,歐盟委員會認為這些國家沒有提供足夠的數據保護。瑞士也採取了類似的限制措施。儘管有法律機制允許將個人數據從歐洲經濟區和瑞士轉移到美國,但這些機制仍面臨懸而未決的法律挑戰,如果成功,這些挑戰可能會使這些機制失效,限制我們處理歐洲以外歐洲人個人數據的能力,並對我們的業務產生不利影響。例如,2020年7月,歐洲法院宣佈歐盟-美國隱私盾牌無效,該法案允許已向隱私盾牌自我認證的公司將個人數據從歐盟轉移到美國。2020年8月10日,美國商務部和歐盟委員會宣佈了新的討論,以評估增強歐盟-美國隱私盾牌框架的潛力,以遵守法院7月16日的裁決。雖然法院支持使用其他數據傳輸機制,如具有約束力的公司規則,但這一裁決導致了對使用此類機制向美國傳輸數據的一些不確定性, 法院明確表示,在所有情況下,僅依賴具有約束力的公司規則可能並不一定足夠。現在必須逐案評估數據傳輸機制的使用情況,同時考慮到目的地國適用的法律制度,特別是適用的監督法和個人權利。歐洲數據保護委員會就法院2020年11月11日的裁決發佈了額外的指導意見,該裁決對使用數據傳輸機制(如具有約束力的公司規則)進行跨境數據傳輸施加了更高的負擔。為了遵守這一指導方針,我們可能需要實施額外的保障措施,以進一步增強歐洲經濟區以外數據的安全性,這可能會增加我們的合規成本,使我們面臨進一步的監管審查和責任,並對我們的業務產生不利影響。在我們依賴Privacy Shield的程度上,我們未來將無法這樣做,這可能會增加我們的成本和我們高效處理來自歐盟的個人數據的能力。
此外,英國退歐給英國的數據保護監管帶來了不確定性。特別是,儘管《2018年數據保護法》--《實施》和《GDPR》的補充--已於2018年5月23日獲得皇家批准,現已在英國生效,但根據《GDPR》,將數據從歐洲經濟區轉移到英國是否仍然合法仍不清楚。從2021年開始,聯合王國成為GDPR框架下的第三國。然而,根據GDPR以及適用的歐盟成員國和英國隱私法,我們可能會因採取任何措施來遵守這些法律而招致責任、費用、成本和其他運營損失。
此外,加利福尼亞州最近頒佈了《加州消費者隱私法》(California Consumer Privacy Act,簡稱CCPA),為加州消費者創造了新的個人隱私權(如CCPA所定義),並對處理消費者或家庭某些個人數據的實體施加了更多的隱私和安全義務。CCPA要求涵蓋的公司向消費者提供有關此類公司收集、使用和共享數據做法的新披露,為這些消費者提供選擇退出某些銷售或轉移個人信息的新方式,併為消費者提供額外的訴訟理由。CCPA於2020年1月1日生效,並於2020年7月1日由加州總檢察長強制執行,以及於2020年8月14日生效的相關法規,這些法規可能會影響我們的業務活動,並表明我們的業務在與個人數據和受保護的健康信息相關的不斷變化的監管環境中的脆弱性。此外,儘管直到2023年1月1日才生效,但在CCPA的基礎上擴展的加州隱私權法案(CPRA)在2020年11月3日的選舉中獲得通過。CCPA賦予(CPRA也將賦予)加州居民擴大的隱私權,包括請求更正、訪問和刪除他們的個人信息的權利,選擇不共享某些個人信息的權利,以及獲得有關他們的個人信息如何處理的詳細信息的權利。CCPA和CPRA規定了對違規行為的無限制民事處罰,以及對數據泄露行為的私人訴權,預計這將增加數據泄露訴訟。CCPA和CPRA可能會增加我們的合規成本和潛在的責任,特別是在數據泄露的情況下。另外, CCPA在美國促使了許多關於新的聯邦和州一級隱私立法的提案,如果獲得通過,可能會增加我們的潛在責任,增加我們的合規成本,並對我們的業務產生不利影響。其他州也在尋求嚴格監管消費者隱私,弗吉尼亞州和科羅拉多州都在2021年簽署了全面的隱私立法。
56
這些法律(弗吉尼亞州消費者數據保護法和科羅拉多州隱私法)將於2023年生效,其他一些州立法機構正在積極考慮通過類似的消費者隱私法,包括紐約州和華盛頓州的法律。
遵守美國和國際數據保護法律法規可能要求我們在合同中承擔更繁重的義務,限制我們收集、使用和披露數據的能力,或者在某些情況下影響我們在某些司法管轄區運營的能力。不遵守美國和國際數據保護法律和法規可能會導致政府執法行動(可能包括民事、刑事和行政處罰)、私人訴訟和/或負面宣傳,並可能對我們的經營業績和業務產生負面影響。此外,我們或我們的潛在合作者獲得信息的臨牀試驗對象,以及與我們共享這些信息的提供者,可能會在合同上限制我們使用和披露信息的能力。聲稱我們侵犯了個人隱私權,未能遵守數據保護法,或違反了我們的合同義務,即使我們不承擔責任,辯護也可能代價高昂且耗時,並可能導致負面宣傳,可能損害我們的業務。
我們或我們所依賴的第三方可能會受到自然災害的不利影響,我們的業務連續性和災難恢復計劃可能無法充分保護我們免受嚴重災難的影響。
我們公司位於特拉華州。任何計劃外事件,如洪水、火災、爆炸、地震、極端天氣條件、醫學流行病,包括持續的新冠肺炎疫情、電力短缺、電信故障或其他自然或人為事故或事件,導致我們無法充分利用我們的設施或我們第三方CMO的製造設施,可能會對我們的業務運營能力,特別是日常運營能力產生實質性和不利影響,並對我們的財務和運營狀況產生重大負面影響。例如,我們的業務主要集中在美國東海岸,任何不利的天氣事件或自然災害,如颶風或大雪,都可能對我們的大部分業務產生實質性的不利影響。極端天氣條件或其他自然災害可能會進一步擾亂我們的運營,並對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。此外,氣候變化對一般經濟條件,特別是製藥業的長期影響尚不清楚,可能會增加或加劇現有的自然災害風險。如果發生自然災害、停電或其他事件,使我們無法使用全部或很大一部分總部,損壞關鍵基礎設施,如我們的研究設施或我們第三方CMO的製造設施,或以其他方式中斷運營,這可能是困難的,在某些情況下,是不可能的, 讓我們在相當長的一段時間內繼續我們的業務。在發生嚴重災難或類似事件時,我們現有的災難恢復和業務連續性計劃可能會被證明是不夠的。由於我們的災難恢復和業務連續性計劃的有限性質,我們可能會產生大量費用,這可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。作為我們風險管理政策的一部分,我們將保險範圍維持在我們認為適合我們業務的水平。然而,如果這些設施發生事故或事件,我們不能向您保證保險金額將足以彌補任何損害和損失。如果我們的設施或我們第三方CMO的製造設施因事故或事件或任何其他原因而無法運行,即使是很短的時間,我們的任何或所有研發項目都可能受到損害。任何業務中斷都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
對我們不利的税收法律或法規的變化可能會對我們的業務、現金流、財務狀況或經營結果產生重大不利影響。
新的收入、銷售、使用或其他税收法律、法規、規則、法規或條例可能隨時頒佈,這可能會對我們的業務運營和財務業績產生不利影響。此外,現有的税收法律、法規、規則、法規或條例可能被解釋、更改、修改或適用於我們。例如,《減税和就業法案》對美國税法進行了許多重大修改。美國國税局和其他税務機關未來就減税和就業法案提供的指導可能會影響我們,而減税和就業法案的某些方面可能會在未來的立法中被廢除或修改。例如,CARE法案修改了減税和就業法案的某些條款。此外,目前還不確定各州是否以及在多大程度上會遵守減税和就業法案、CARE法案或任何新頒佈的聯邦税收立法。公司税率的變化、與我們業務相關的遞延税淨資產的變現、外國收益的徵税以及根據減税和就業法案、CARE法案或未來的改革立法對費用的扣除可能會對我們的遞延税收資產的價值產生實質性影響,可能會導致重大的一次性費用,並可能增加我們未來的美國税費。
我們使用我們的淨營業虧損結轉和某些其他税務屬性的能力可能是有限的。
我們在歷史上遭受了巨大的虧損,並不指望在不久的將來實現盈利,而且我們可能永遠也不會實現盈利。從2017年12月31日或之前開始的納税年度發生的未使用虧損將結轉到
57
抵銷未來的應税收入,如果有的話,直到這種未使用的損失到期。根據經CARE法案修改的減税和就業法案,在2017年12月31日之後的納税年度中產生的未使用的美國聯邦淨營業虧損不會到期,可能會無限期結轉,但此類聯邦淨營業虧損(特別是2020年12月31日之後的納税年度產生的淨營業虧損)在2020年12月31日之後的納税年度中的扣減限制為本年度應税收入的80%。目前還不確定各州是否以及在多大程度上會遵守減税和就業法案或CARE法案。此外,如果我們經歷或已經經歷了“所有權變更”,我們當前和未來的未使用損失和其他税務屬性都可能受到1986年修訂的“國內税法”第382和383條的限制,“所有權變更”通常被定義為某些股東在三年內對我們的股權所有權(按價值)的變化超過50個百分點。我們還沒有完成第382條的研究,以評估所有權變更是否發生,或者自我們成立以來,由於此類研究的複雜性和成本,以及未來可能會有更多所有權變更的事實,是否發生了多次所有權變更。因此,我們在2017年12月31日或之前的應税年度產生的淨營業虧損結轉可能在使用之前到期,而我們在2017年12月31日之後的應税年度產生的淨營業虧損結轉在2020年12月31日之後的應税年度產生的淨營業虧損結轉的扣除可能是有限的,並且,如果我們經歷了所有權變更(或者如果我們之前經歷了這樣的所有權變更), 我們使用所有變動前淨營業虧損結轉和其他變動前税項屬性(如研究税收抵免)來抵銷變動後收入或税項的能力可能有限。州税法的類似規定也可能適用於限制我們使用累積的州税收屬性。此外,在州一級,可能會有一段時間暫停使用或以其他方式限制使用淨營業虧損,這可能會加速或永久增加州應繳税款。因此,即使我們實現盈利,我們也可能無法使用我們的淨營業虧損和其他税收屬性的全部或大部分,這可能對我們未來的現金流產生不利影響。
我們可能會從事戰略交易,這可能會影響我們的流動性,增加我們的費用,並對我們的管理層造成重大幹擾。
我們可能會不時考慮戰略性交易,例如收購公司、業務或資產,以及產品、候選產品或技術的外發許可或內發許可。我們可能考慮的其他潛在交易包括各種不同的商業安排,包括剝離、戰略合作伙伴關係、合資企業、重組、資產剝離、業務合併和投資。任何此類交易可能需要我們產生非經常性或其他費用,可能增加我們的短期或長期支出,並可能帶來重大的整合挑戰或擾亂我們的管理或業務,這可能對我們的運營和財務業績產生不利影響。例如,這些交易可能會帶來許多業務和財務風險,包括:
我們的投資組合可能會受到市場、利息和信用風險的影響,這些風險可能會降低其價值。
我們的投資價值可能會下降,原因是利率上升、我們商業貨幣市場賬户投資組合中包括的債券和其他證券評級下調,以及全球金融市場的不穩定降低了我們投資組合中證券的流動性。此外,可能的經濟衰退、不斷上升的通脹和正在進行的新冠肺炎大流行已經並可能繼續對全球一些或所有國家的金融市場產生不利影響。這些事件中的每一個都可能導致我們記錄費用,以降低我們投資組合的賬面價值,或者以低於我們的收購成本的價格出售投資。儘管我們試圖通過分散投資和持續監控投資組合的整體風險狀況來降低這些風險,但我們的投資價值可能會下降。
58
有關知識產權的風險
如果我們無法為我們的候選產品獲得並保持足夠的專利保護,或者如果專利保護的範圍不夠廣泛,包括我們的競爭對手在內的第三方可能會開發和商業化與我們類似或相同的產品,我們成功將我們的候選產品商業化的能力可能會受到不利影響。
我們的成功在很大程度上取決於我們保護我們認為對我們的業務重要的專有技術的能力,包括在美國和其他國家/地區尋求、獲得和維護專利保護,這些專利保護旨在涵蓋我們候選產品的組成,例如PRT543、PRT811、PRT1419、PRT2527、PRT3645和PRT3789及其使用方法、相關技術和其他對我們的業務重要的發明。除了專利保護外,我們還依靠商業祕密來保護我們業務中不受專利保護或我們認為不適合專利保護的方面。如果我們不充分追求、獲取、維護、保護或執行我們的知識產權,第三方,包括我們的競爭對手,可能會侵蝕或否定我們可能擁有的任何競爭優勢,這可能會損害我們的業務和實現盈利的能力。
為了保護我們的專利地位,我們目前已經在美國提交了與我們認為對我們的業務重要的候選產品相關的專利申請,包括與我們化合物的物質組成、製造此類化合物的工藝以及此類化合物在治療中的使用有關的專利申請。我們還在國外司法管轄區提交了與PRT543、PRT811、PRT1419、PRT2527、PRT3645和PRT3789相關的專利申請。
專利申請和審批過程昂貴、耗時和複雜。我們可能無法以合理的成本或及時或在所有司法管轄區提交、起訴和維護所有必要或可取的專利申請。我們也無法預測我們目前正在尋求的專利申請是否會在任何特定的司法管轄區作為專利頒發。我們也有可能在獲得專利保護為時已晚之前,無法確定我們的研發成果中可申請專利的方面。此外,根據我們可能加入的任何未來許可協議的條款,我們可能無權控制專利申請的準備、提交和起訴,或維護專利,包括從第三方獲得許可的技術。因此,這些專利和專利申請可能不會以符合我們業務最佳利益的方式被起訴和強制執行。
此外,生物技術和製藥公司的專利地位普遍高度不確定。到目前為止,美國或許多外國司法管轄區還沒有出現關於生物技術和製藥專利所允許的權利要求的廣度的一致政策。美國專利商標局和外國專利局在授予專利時採用的標準並不總是統一或可預測的。此外,生物和醫藥產品專利權的確定通常涉及複雜的法律和事實問題,這些問題近年來一直是許多訴訟的主題。因此,我們的專利權的頒發、範圍、有效性、可執行性和商業價值都具有高度的不確定性。因此,我們不能保證將頒發哪些專利(如果有的話)、任何此類專利的廣度、任何已頒發的專利是否會被發現無效和不可執行或是否會受到第三方的威脅,或者任何已頒發的專利是否會有效地阻止其他公司將競爭技術和候選產品商業化。雖然我們已經提交了涵蓋我們當前候選產品的各個方面的專利申請,但我們目前有四項涵蓋PRT543的已發佈美國專利預計將不早於2038年8月9日到期;三項涵蓋PRT811的已發佈美國專利預計將於2039年3月14日到期;以及一項涵蓋PRT1419的已發佈美國專利預計將不早於2039年11月8日到期。我們還沒有為我們所有的候選產品頒發專利。
我們未決的專利申請不能針對實踐此類申請中所要求的技術的第三方執行,除非且直到至少有一項專利從此類申請中頒發。假設滿足其他可專利性要求,目前,第一個提交專利申請的人通常有權獲得專利。然而,在2013年3月16日之前,在美國,最先發明者享有該專利。科學文獻中發表的發現往往落後於實際發現,美國和其他司法管轄區的專利申請通常在申請18個月後才發表,有時甚至根本不發表。由於美國和大多數其他國家/地區的專利申請在申請後的一段時間內是保密的,有些專利申請在發佈之前仍是保密的,我們不能確定我們是第一個提交或發明(2013年3月16日之前)與我們的候選產品相關的專利申請的公司。此外,我們與有權訪問我們研發成果的保密或可專利方面的各方簽訂保密和保密協議,例如我們的員工、合作者、CRO、CMO、醫院、獨立治療中心、顧問、獨立承包商、供應商、顧問和其他第三方;然而,這些各方中的任何一方都可能違反協議並在提交專利申請之前披露此類產出,從而危及我們尋求專利保護的能力。此外,如果第三方提交了與我們的候選產品或技術相關的專利申請,我們可能無法獲得我們自己對這些候選產品或技術的專利權。
59
此外,由於專利的頒發對於其發明性、範圍、有效性或可執行性並不是決定性的,我們的專利或未決的專利申請可能會在美國和國外的法院或專利局受到挑戰。例如,我們可能在美國或其他地方受到第三方對現有技術的發行前提交,或參與授權後審查程序、異議、派生、撤銷、撤銷審查、當事各方審查或幹預程序,挑戰我們的專利權或其他人的專利權。任何此類提交、訴訟或訴訟中的不利裁決可能會縮小我們專利權的範圍或使其無效,允許第三方將我們的技術或產品商業化並直接與我們競爭,而無需向我們付款,或者導致我們無法在不侵犯第三方權利的情況下製造或商業化產品。此外,我們可能不得不參加美國專利商標局宣佈的幹擾程序,以確定發明的優先權,或在授予專利後的挑戰程序中,例如在外國專利局的反對意見中,挑戰發明優先權或其他可專利性特徵。此類挑戰可能導致獨佔性喪失或我們的專利主張全部或部分縮小、無效或無法執行,這可能會限制我們阻止他人使用類似或相同的技術和產品或將其商業化的能力,或限制我們的技術和產品的專利保護期限。這樣的挑戰也可能導致巨大的成本,需要我們的科學家和管理層花費大量時間,即使最終結果對我們有利。上述任何一項都可能對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景產生實質性的不利影響。
此外,考慮到新產品候選產品的開發、測試和監管審查所需的時間,我們保護這些候選產品的專利可能會在這些候選產品商業化之前或之後不久到期。因此,我們的知識產權可能沒有為我們提供足夠的權利,以排除其他人將與我們相似或相同的產品商業化。此外,我們的一些專利和專利申請未來可能會與第三方共同擁有。如果我們無法獲得任何第三方共同所有人在此類專利或專利申請中的權益的獨家許可,這些共同所有人可能能夠將他們的權利許可給其他第三方,包括我們的競爭對手,而我們的競爭對手可以銷售競爭產品和技術。此外,我們可能需要我們專利的任何此類共同所有人的合作,以便針對第三方強制執行此類專利,而此類合作可能不會提供給我們。上述任何一項都可能對我們的競爭地位、業務、財務狀況、經營結果和前景產生重大不利影響。
我們的待決和未來的專利申請可能不會導致頒發專利,從而保護我們的候選產品全部或部分,或者有效地阻止其他公司將競爭產品商業化。美國和其他國家專利法或專利法解釋的變化可能會降低我們專利的價值或縮小我們專利保護的範圍。此外,外國的法律可能不會像美國的法律那樣保護我們的權利。例如,與美國法律相比,歐洲專利法對人體治療方法的專利性限制更多。
即使我們的專利申請以專利的形式發佈,它們的發佈形式也不會為我們提供任何有意義的保護,阻止競爭對手或其他第三方與我們競爭,或以其他方式為我們提供任何競爭優勢。此外,專利申請中要求的覆蓋範圍可以在專利發佈之前大幅縮小,其範圍可以在專利發佈後重新解釋。因此,我們不知道我們的候選產品是否會受到有效和可強制執行的專利的保護或繼續受到保護。我們的競爭對手和其他第三方可能能夠通過以非侵權方式開發類似或替代技術或產品來規避我們的專利。我們的競爭對手和其他第三方也可能尋求批准銷售他們自己的產品,這些產品與我們的產品相似或在其他方面與我們的產品競爭。或者,我們的競爭對手或其他第三方可以通過向FDA提交簡化的新藥申請或ANDA,或根據FDCA第505(B)(2)條的新藥申請,尋求銷售任何已批准產品的仿製藥版本或“後續”版本,在此期間,他們可能會聲稱我們擁有的專利是無效的、不可強制執行的或未被侵犯的。在這種情況下,我們可能需要捍衞或維護我們的專利,或者兩者兼而有之,包括通過提起訴訟指控專利侵權。在任何這類訴訟中,法院或其他有管轄權的機構可能會發現我們的專利無效或不可強制執行,或者我們的競爭對手正在以非侵權的方式競爭。因此,即使我們擁有有效且可強制執行的專利,這些專利仍可能不能針對足以實現我們的業務目標的競爭產品或流程提供保護。上述任何一項都可能對我們的競爭地位、業務、財務狀況和經營結果產生實質性的不利影響, 和前景。
此外,未來的專利可能受到一個或多個第三方的權利保留。例如,如果產生未來專利權或技術的研究在未來部分由美國政府資助,政府可以對任何產生的專利和技術擁有某些權利,包括授權政府使用發明或讓其他人代表政府將發明用於非商業目的的非獨家許可。如果美國政府隨後決定行使這些權利,就不需要聘請我們作為其承包商。這些權利還可能允許政府向第三方披露我們的機密信息,並行使使用或允許第三方使用我們許可的技術的先行權。如果政府認為有必要採取行動,因為我們未能實現政府資助的技術的實際應用,因為必須採取行動來減輕健康或安全問題,政府也可以行使其遊行權利。
60
需要,以滿足聯邦法規的要求,或優先考慮美國工業。此外,我們對這類由政府資助的發明的權利可能會受到在美國製造體現這類發明的產品的某些要求的約束。政府對上述所有權的任何行使都可能損害我們的競爭地位、業務、財務狀況、經營結果和前景。
美國和其他司法管轄區專利法的變化可能會降低專利的整體價值,從而削弱我們保護產品的能力。
與其他製藥公司一樣,我們的成功在很大程度上依賴於知識產權,特別是專利。在製藥業獲得和實施專利既涉及技術上的複雜性,也涉及法律上的複雜性,因此成本高、耗時長,而且本質上不確定。美國專利法或專利法解釋的變化可能會增加圍繞專利申請的起訴以及已頒發專利的執行或辯護的不確定性和成本。美國和其他國家最近的專利改革立法,包括2011年9月簽署成為法律的《萊希-史密斯美國發明法》或《萊希-史密斯法案》,可能會增加這些不確定性和成本。《萊希-史密斯法案》對美國專利法進行了多項重大修改。這些條款包括影響專利申請起訴方式的條款,重新定義現有技術,併為競爭對手提供更有效和更具成本效益的途徑來挑戰專利的有效性。例如,《萊希-史密斯法案》允許第三方在專利訴訟期間向美國專利商標局提交現有技術,以及通過美國專利商標局管理的授權後程序(包括授權後審查、當事各方之間的審查和派生程序)來攻擊專利有效性的附加程序。此外,《萊希-史密斯法案》還將美國的專利制度從“先發明”制度轉變為“先申請專利制度”,在這種制度下,如果滿足其他可專利性要求,第一個提交專利申請的發明人將有權獲得一項發明的專利,無論所要求的發明是否是第三方首先發明的。然而,第一批備案的條款直到2013年3月16日才生效。目前還不清楚是什麼,如果有的話, Leahy-Smith法案將對我們的業務運營產生影響。然而,Leahy-Smith法案及其實施可能會使我們的發明更難獲得專利保護,並增加圍繞我們或我們未來合作伙伴的專利申請的起訴以及我們或我們未來合作伙伴頒發的專利的執行或保護的不確定性和成本,所有這些都可能損害我們的業務、運營結果、財務狀況和前景。
此外,公司在生物製品和藥品的開發和商業化方面的專利地位尤其不確定。近年來,美國最高法院對幾起專利案件做出了裁決,要麼縮小了某些情況下可用的專利保護範圍,要麼在某些情況下削弱了專利所有者的權利。這一系列事件在專利一旦獲得後的有效性和可執行性方面造成了不確定性。此外,最近有人提議對美國和其他國家的專利法進行更多修改,如果被採納,可能會影響我們執行我們專有技術的能力。根據美國國會、美國法院、美國專利商標局和其他國家相關立法機構未來的行動,管理專利的法律和法規可能會以不可預測的方式發生變化,可能會對我們現有的專利組合產生重大不利影響,並削弱我們獲得新專利或強制執行我們現有的專利和我們未來可能獲得的專利的能力。
我們可能會捲入訴訟或行政糾紛,以保護或執行我們的專利或其他知識產權,這可能是昂貴、耗時和不成功的。
競爭對手和其他第三方可能侵犯、挪用或以其他方式侵犯我們的專利、商標、版權、商業祕密或其他知識產權。為了打擊侵權、挪用或其他違規行為,我們可能會被要求提出侵權、挪用或其他違規行為索賠,這可能是昂貴和耗時的,並分散了我們的管理層、業務人員和科學人員的時間和注意力。此外,在這些訴訟程序中,我們的許多對手可能有能力投入比我們更多的資源來起訴這些法律行動。
61
除了聲稱我們的專利無效或不可執行,或兩者兼而有之之外,我們對被認為侵權者提出的任何索賠都可能促使這些當事人對我們提出反訴,聲稱我們侵犯、挪用或以其他方式侵犯了他們的專利或其他知識產權。在美國的專利訴訟中,對所主張的專利的有效性、可執行性或範圍提出質疑的反訴司空見慣。同樣,第三方可以對我們提起法律訴訟,要求我們聲明我們的某些知識產權未被侵犯、無效或不可強制執行。任何此類訴訟的結果通常都是不可預測的。
在任何專利侵權訴訟中,法院都有可能裁定我們的專利全部或部分無效或不可強制執行,而我們無權阻止另一方使用有爭議的發明。還有一種風險是,即使這些專利的有效性得到支持,法院也會狹隘地解釋該專利的權利要求,或者以我們的專利權利要求不包括該發明為理由,裁定我們無權阻止另一方使用有爭議的發明。涉及我們專利的訴訟或訴訟中的不利結果可能會限制我們針對這些方或其他競爭對手主張我們的專利的能力,並可能限制或排除我們排除第三方製造和銷售類似或競爭產品的能力。如果被告勝訴,法律斷言我們的專利無效或不可強制執行,涵蓋我們的候選產品之一,我們可能會失去覆蓋該候選產品的專利保護的至少一部分,甚至全部。競爭藥物也可能在我們的專利覆蓋範圍可能不存在或同樣強大的其他國家/地區銷售。如果我們在外國專利訴訟中敗訴,聲稱我們侵犯了競爭對手的專利,我們可能會被阻止在一個或多個外國銷售我們的藥物。這些情況中的任何一種都可能對我們的競爭業務地位、業務前景和財務狀況造成不利影響。同樣,如果我們主張商標侵權索賠,法院可能會裁定我們主張的商標無效或不可強制執行,或者我們主張商標侵權的一方擁有對相關商標的優先權利。在這種情況下,我們最終可能會被迫停止使用此類商標。
即使我們認定侵權行為成立,法院也可能決定不對進一步的侵權活動授予禁制令,而只判給金錢賠償,這可能是也可能不是足夠的補救措施。此外,由於知識產權訴訟需要大量的披露,我們的一些機密信息有可能在訴訟期間因披露而被泄露。還可以公開宣佈聽證、動議或其他臨時程序或事態發展的結果。如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的,可能會對我們普通股的股價產生實質性的不利影響。此外,不能保證我們將有足夠的財政或其他資源來提起和追查這類侵權索賠,這些索賠通常會持續數年才能結案。即使我們最終勝訴,這種訴訟的金錢代價以及我們管理層和科學人員注意力的轉移可能會超過我們從訴訟中獲得的任何好處。
此外,第三方還可以向美國的行政機構或外國當局提出無效或不可執行的索賠,即使在訴訟範圍之外也是如此。這些機制包括重新審查、當事各方之間的審查、授予後的審查、幹預程序、派生程序和在外國司法管轄區的同等程序(例如:,反對程序)。此類訴訟可能導致撤銷、取消或修改我們的專利,使其不再涵蓋和保護我們的候選產品。在法律上斷言無效和不可執行之後的結果是不可預測的。質疑有效性的理由可能是據稱未能滿足幾項法定要求中的任何一項,包括缺乏新穎性、明確性、不可使用性或書面描述。不可執行性主張的理由可能是與專利訴訟有關的人在專利訴訟期間向美國專利商標局隱瞞相關信息或作出誤導性陳述。例如,關於我們專利的有效性,我們不能確定沒有我們、我們的許可人、我們的專利律師和專利審查員在起訴期間不知道的無效的先前技術。此外,有可能存在我們知道但不相信與我們當前或未來的專利相關的現有技術,但這可能會導致我們的專利無效。如果第三方在法律上主張無效或不可強制執行,我們可能會失去對一個或多個候選產品的至少部分甚至全部專利保護。任何這種專利保護的喪失都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
我們可能無法在世界各地有效地保護或執行我們的知識產權和專有權利。
在世界所有國家對我們的候選產品申請、起訴和保護專利的費用將高得令人望而卻步,而且外國法律可能無法像美國法律那樣保護我們的權利。可專利性的要求在某些國家可能有所不同,特別是在發展中國家。此外,未來的任何知識產權許可協議可能並不總是包括全球權利。因此,競爭對手和其他第三方可能會在我們沒有獲得專利保護的司法管轄區使用我們的技術來開發他們自己的產品,並進一步將其他侵權產品出口到我們可以獲得專利保護的地區,但在這些地區,專利執法力度不如美國,而且我們執行專利以阻止侵權活動的能力可能不足。這些
62
產品可能在我們沒有任何專利權的地區和司法管轄區與我們的產品競爭,或者在未來的任何專利主張或其他知識產權或專有權利可能不能有效或不足以阻止他們與我們競爭的司法管轄區,這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。
此外,我們保護和執行我們的知識產權和所有權的能力可能會受到外國知識產權法意外變化的不利影響。此外,美國和歐洲以外的一些國家的法律對知識產權的保護程度不如美國和歐洲的法律。在某些外國司法管轄區,許多公司在保護和捍衞知識產權和專有權利方面遇到了重大問題。例如,包括印度、中國和其他發展中國家在內的一些國家的法律制度不贊成專利和其他知識產權或專有權利的執行,特別是與生物技術產品有關的專利和其他知識產權或專有權利的執行,這可能使我們難以阻止對我們的專利或其他知識產權或專有權利的侵權、挪用或其他侵犯。例如,許多外國國家都有強制許可法,根據這些法律,專利權人必須向第三方授予許可。因此,我們可能無法阻止第三方在美國和歐洲以外的某些國家實施我們的發明。此外,許多國家限制專利對政府機構或政府承包商的可執行性。在這些國家,專利權人的補救措施可能是有限的,這可能會大大降低這種專利的價值。如果我們被迫向第三方授予與我們業務相關的任何專利的許可,我們的競爭地位可能會受到損害,我們的業務、財務狀況、運營結果和前景可能會受到不利影響。在外國司法管轄區強制執行我們的知識產權和專有權利的法律程序,無論成功與否, 可能導致大量成本並將我們的努力和資源從我們業務的其他方面轉移,可能使我們的專利、商標或其他知識產權和專有權利面臨被無效或狹義解釋的風險,可能使我們的專利申請面臨無法發佈的風險,並可能引發第三方對我們提出索賠。我們可能不會在我們發起的任何訴訟中獲勝,而且所判給的損害賠償或其他補救措施(如果有的話)可能沒有商業意義。此外,雖然我們打算在主要市場為我們的產品保護我們的知識產權和專有權利,但我們不能確保我們能夠在我們希望銷售產品的所有司法管轄區啟動或保持類似的努力。因此,我們在這些國家保護我們的知識產權和所有權的努力可能是不夠的。
如果我們因侵犯、挪用或以其他方式侵犯第三方的知識產權或專有權利而被起訴,此類訴訟或糾紛可能代價高昂且耗時,並可能阻止或推遲我們的候選產品的開發或商業化。
我們的商業成功在一定程度上取決於我們開發、製造、營銷和銷售我們的候選產品並使用我們的專有技術而不侵犯、挪用或以其他方式侵犯第三方的知識產權和其他專有權利的能力。如果發現任何第三方專利、專利申請或其他專有權利涵蓋我們的候選產品或任何相關的配套診斷或其組成、使用方法或製造,我們可能被要求支付損害賠償,這可能是巨大的,我們將不能自由地製造或營銷我們的候選產品,或者在沒有獲得許可的情況下這樣做,而許可可能不是以商業合理的條款提供的,或者根本沒有。
我們未來可能會參與或威脅到與我們的候選產品和我們在業務中使用的技術有關的知識產權或專有權的對抗性訴訟或訴訟。我們的競爭對手或其他第三方可能會對我們提出侵權索賠,聲稱我們的候選產品受他們的專利保護。我們不能確定我們沒有侵犯現有專利,也不能確定我們不會侵犯未來可能授予的專利。此外,由於專利申請可能需要多年的時間才能發佈,並且在提交後可能會保密18個月或更長時間,而且專利聲明可以在發佈前進行修改,因此可能會有正在處理中的申請可能會導致已頒發的專利因製造、使用或銷售我們的候選產品而受到侵犯。如果專利持有者認為我們的候選產品侵犯了其專利權,即使我們的技術獲得了專利保護,專利持有者也可能起訴我們。此外,我們可能面臨非執業實體的專利侵權索賠,這些實體沒有相關的藥品收入,因此我們自己的專利組合可能對他們沒有威懾作用。
在生物技術和製藥行業有大量的知識產權訴訟,我們可能會成為與我們的候選產品有關的知識產權或專有權訴訟或其他對抗性訴訟的一方或受到威脅,包括向美國專利商標局提起的幹擾訴訟。第三方可能根據現有或未來的知識產權或專有權利對我們提出侵權、挪用或其他索賠。知識產權訴訟和其他糾紛的結果受到不確定因素的影響,這些不確定因素事先無法充分量化。製藥和生物技術行業產生了大量專利,包括我們在內的行業參與者可能並不總是清楚哪些專利涵蓋各種類型的產品或使用或製造產品的方法。專利的覆蓋面取決於法院的解釋,解釋並不總是統一的。如果我們被起訴申請專利
63
如果存在侵權行為,我們需要證明我們的候選產品、產品或使用方法、製造或其他適用活動沒有侵犯相關專利的專利聲明,或者該專利聲明是無效或不可執行的,並且我們可能無法成功做到這一點。然而,證明無效或不可強制執行是困難的。例如,在美國,證明無效性需要出示明確和令人信服的證據,以推翻對已頒發專利享有的有效性的推定。即使我們認為第三方知識產權主張沒有法律依據,也不能保證法院會在侵權、有效性或可執行性問題上做出有利於我們的裁決。即使我們在這些訴訟中勝訴,我們也可能會產生鉅額成本,我們的管理層、商業和科學人員的時間和注意力可能會被轉移到這些訴訟中,這可能會嚴重損害我們的業務和經營業績。此外,我們可能沒有足夠的資源來圓滿完成這些行動。
如果我們被發現侵犯、挪用或以其他方式侵犯第三方的知識產權或專有權利,而我們未能成功證明該等知識產權或專有權利是無效或不可執行的,我們可能會被迫(包括通過法院命令)停止開發、製造或商業化侵權候選產品或產品。或者,我們可能需要從該第三方獲得許可,才能使用侵權技術並繼續開發、製造或營銷侵權候選產品。然而,我們可能無法以商業上合理的條款或根本無法獲得任何所需的許可證。即使我們能夠獲得這樣的許可,它也可以以非排他性條款授予,從而使我們的競爭對手和其他第三方能夠訪問向我們許可的相同技術。此外,如果我們被發現故意侵犯第三方專利權,我們可能被判對重大金錢損害負責,包括三倍損害賠償和律師費。侵權的發現可能會阻止我們將候選產品商業化,或者迫使我們停止一些業務運營,這可能會對我們的業務造成實質性損害。聲稱我們盜用了第三方的機密信息或商業祕密,可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生類似的負面影響。
我們可能會受到第三方的索賠,聲稱我們的員工或顧問或我們挪用了他們的知識產權,或要求我們認為是我們自己的知識產權的所有權。
我們的一些員工和顧問現在或以前受僱於大學或其他生物技術或製藥公司,包括我們的競爭對手或潛在競爭對手。這些員工和顧問可能已經簽署了與其他當前或以前的工作相關的專有權、保密和競業禁止協議或類似協議。儘管我們努力確保我們的員工和顧問在為我們工作時不使用他人的專有信息或專有技術,但我們或這些個人可能會受到指控,即我們或這些個人使用或披露了第三方的知識產權,包括商業祕密或其他專有信息。可能有必要提起訴訟來對此類索賠進行辯護。如果我們不能為任何此類索賠辯護,除了支付金錢損害賠償外,我們還可能損失寶貴的知識產權或人員或遭受損害。此類知識產權可以授予第三方,我們可能需要從第三方獲得許可才能將我們的技術或產品商業化。這樣的許可可能不會以商業上合理的條款或根本不存在。即使我們成功地對此類索賠進行了辯護,訴訟也可能導致鉅額成本,並分散我們管理層的注意力。上述任何一項都將對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景產生重大不利影響。
此外,儘管我們的政策是要求可能參與知識產權概念或開發的我們的員工、顧問和承包商簽署協議,將此類知識產權轉讓給我們,但我們可能無法與實際上構思或開發我們視為自己的知識產權的每一方執行此類協議,這可能會導致我們就此類知識產權的所有權向我們提出索賠或對我們提出索賠。此外,此類協議可能不會自動執行,因此在未執行額外轉讓的情況下,受此類協議約束的知識產權可能無法轉讓給我們,並且我們可能無法獲得此類轉讓。此外,這樣的協議可能會被違反。此外,我們還與不同的學術機構簽訂了多項贊助研究協議,涉及我們的主要候選產品。其中一些學術機構可能沒有與其員工和顧問簽訂知識產權轉讓或類似協議,這可能會導致我們就任何知識產權的所有權提出索賠或對我們提出索賠。因此,我們可能被迫對第三方提出索賠,或為他們可能對我們提出的索賠進行辯護,以確定我們視為我們的知識產權的所有權。如果我們不能起訴或為任何此類索賠辯護,除了支付金錢損害賠償外,我們還可能損失寶貴的知識產權。即使我們成功地起訴或抗辯此類索賠,訴訟也可能導致鉅額費用,並分散我們的高級管理人員和科學人員的注意力,這將對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
64
我們的候選產品改進的權利可能由第三方持有。
在測試我們的候選產品的過程中,我們與第三方簽訂了進行臨牀測試的協議,其中規定,我們候選產品的改進可以由一方單獨擁有,也可以由雙方共同擁有。如果我們確定將我們的候選產品商業化或保持我們的競爭優勢需要第三方獨有的此類改進的權利,則我們可能需要獲得該第三方的許可才能使用這些改進並繼續開發、製造或營銷候選產品。然而,我們可能無法以商業上合理的條款或根本無法獲得任何所需的許可證。即使我們能夠獲得這樣的許可,它也可以以非排他性條款授予,從而使我們的競爭對手和其他第三方能夠訪問向我們許可的相同技術。如果不能以商業上合理的條款獲得許可,或根本不能獲得獨家許可,可能會阻止我們將候選產品商業化,或迫使我們停止一些業務運營,這可能會對我們的業務造成實質性損害。如果我們確定我們與第三方共同擁有的改進權對於將我們的候選產品商業化或保持我們的競爭優勢是必要的,我們可能需要從該第三方獲得獨家許可。如果我們無法獲得任何此類第三方共同所有人對此類改進的興趣的獨家許可,這些共同所有人可能能夠將他們的權利許可給其他第三方,包括我們的競爭對手,我們的競爭對手可以銷售競爭產品和技術。此外,我們可能需要我們知識產權的任何此類共同所有人的合作,以便對第三方強制執行此類知識產權。, 而這樣的合作可能不會提供給我們。上述任何一項都可能對我們的競爭地位、業務、財務狀況、經營結果和前景產生重大不利影響。
我們的專利期限可能不足以保護我們在產品上的競爭地位。
考慮到新產品候選產品的開發、測試和監管審查所需的時間,保護這些候選產品的專利可能會在這些候選產品商業化之前或之後不久到期。根據我們為任何候選產品獲得的FDA上市批准的時間、持續時間和其他因素,我們的一項或多項美國專利可能有資格根據1984年的《藥品價格競爭和專利期限恢復行動》或《哈奇-瓦克斯曼修正案》獲得有限的專利期延長。我們希望在美國尋求延長專利期限,如果有的話,還會在我們起訴專利的其他國家尋求延長。在美國,《哈奇-瓦克斯曼修正案》允許專利期在專利正常到期後延長最多五年,僅限於批准的適應症(或在延長期內批准的任何其他適應症),作為對在監管審查過程中失去的專利期的補償,在此期間,贊助商無法將其新產品進行商業營銷。一項專利期限的延長不得超過自產品批准之日起14年的剩餘期限,適用於經批准的藥物的專利只有一項有資格延長,只有涉及經批准的藥物、其使用方法或製造方法的權利要求可以延長,並且必須在專利期滿前提交延長申請。然而,適用當局,包括美國的FDA和USPTO,以及其他國家/地區的任何同等監管機構,可能不同意我們對我們的專利是否可以進行此類延期的評估,可能拒絕批准我們的專利延期,或者可能批准比我們要求的更有限的延期。例如,我們可能不會被批准延期, 在測試階段或監管審查過程中未進行盡職調查,未在適用的最後期限內提出申請,未在相關專利到期前提出申請,或未滿足適用要求。如果我們無法獲得專利期延長,或者任何此類延長的期限比我們要求的要短,我們的競爭對手和其他第三方可能會在我們的專利到期後獲得競爭產品的批准,並通過參考我們的臨牀和臨牀前數據來利用我們在開發和臨牀試驗方面的投資,並比其他情況下更早推出他們的產品。上述任何一項都將對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景產生重大不利影響。
65
獲得和維護我們的專利保護有賴於遵守政府專利局提出的各種程序、文件、費用支付和其他要求,如果不符合這些要求,我們的專利保護可能會減少或取消。
任何已頒發的專利的定期維護費、續期費、年金費和各種其他政府費用應在專利有效期內分幾個階段支付給美國專利商標局和外國的專利局。美國專利商標局和外國專利局在專利申請過程中要求遵守一些程序、文件、費用支付和其他要求。未來,我們可能依賴許可合作伙伴向美國和非美國的專利代理機構支付這些費用,並在未來的任何許可專利和專利申請方面遵守這些其他要求。雖然根據適用規則,可以通過支付滯納金或通過其他方式補救過失,但在某些情況下,不遵守規定可能會導致專利或專利申請的放棄或失效,從而導致相關司法管轄區的專利或專利權部分或全部喪失。可能導致專利或專利申請被放棄或失效的不遵守規定的事件包括但不限於:未能在規定的時限內對官方行動作出迴應、未支付費用以及未能適當地使其合法化並提交正式文件。在這種情況下,我們的競爭對手和其他第三方可能會以類似或相同的技術產品進入市場,這將對我們的業務、財務狀況、運營業績和前景產生重大不利影響。
如果我們不能保護我們的商業祕密的機密性,我們的技術價值可能會受到實質性的不利影響,我們的業務將受到損害。
我們依靠專有技術和商業祕密保護和保密協議來保護專有技術或商業祕密,這些技術或商業祕密是不可申請專利的或我們選擇不申請專利的。我們尋求保護我們的商業祕密和專有技術,部分是通過與有權獲得此類知識的各方簽訂保密協議,例如我們的員工、顧問、獨立承包商、顧問、CMO、CRO、醫院、獨立治療中心、供應商、合作者和其他第三方。我們還與員工和某些顧問簽訂保密和發明或專利轉讓協議。然而,我們不能保證我們已經與可能或曾經接觸到我們的商業祕密或專有技術的每一方達成了此類協議。此外,我們的保密協議和其他合同保護可能不足以保護我們的知識產權免受未經授權的披露、第三方侵權或挪用。與我們簽署此類協議的任何一方都可能違反該協議,泄露我們的專有信息,包括我們的商業祕密,我們可能無法就此類違規行為獲得足夠的補救措施。強制執行一方非法披露或挪用商業祕密的主張是困難、昂貴和耗時的,結果是不可預測的。此外,美國的一些法院和某些外國司法管轄區不太願意或不願意保護商業祕密。如果我們的任何商業祕密是由競爭對手或其他第三方合法獲取或獨立開發的,我們將無權阻止該第三方或他們向其傳遞此類技術或信息的人。, 利用這些技術或信息與我們競爭。如果我們的任何商業祕密被泄露給競爭對手或其他第三方,或由競爭對手或其他第三方獨立開發,我們的業務、財務狀況、運營結果和前景可能會對我們的業務和競爭地位造成實質性損害。
知識產權不一定能解決所有潛在威脅。
我們的知識產權所提供的未來保護程度是不確定的,因為知識產權具有侷限性,可能無法充分保護我們的業務或使我們能夠保持競爭優勢。例如:
66
一旦這些事件發生,它們可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
與我們普通股相關的風險
我們普通股的活躍和流動性交易市場可能永遠不會持續下去。因此,您可能無法以收購價或高於收購價的價格轉售普通股。
我們普通股的活躍交易市場可能永遠不會持續下去。我們普通股的市值可能會從收購價下跌。由於這些和其他因素,您可能無法以收購價或高於收購價的價格轉售您持有的普通股。缺乏活躍的市場可能會削弱你在你希望出售股票的時候或以你認為合理的價格出售股票的能力。缺乏活躍的市場也可能會降低你股票的公平市場價值。此外,不活躍的市場還可能削弱我們通過出售普通股籌集資金的能力,並可能削弱我們達成戰略合作或以我們的普通股作為對價收購公司或產品的能力。
我們的季度經營業績可能大幅波動,或者可能低於投資者或證券分析師的預期,每一種情況都可能導致我們的股價波動或下跌。
我們預計我們的經營業績將受到季度波動的影響。我們的淨虧損和其他經營業績將受到多種因素的影響,包括:
如果我們的季度經營業績低於投資者或證券分析師的預期,我們普通股的價格可能會大幅下降。此外,我們經營業績的任何季度波動都可能導致我們普通股的價格大幅波動。我們認為,對我們的財務業績進行季度比較並不一定有意義,也不應依賴於作為我們未來業績的指標。
67
我們普通股的市場價格可能會非常不穩定,這可能會給我們普通股的購買者帶來巨大損失。
自我們首次公開募股(IPO)以來,我們普通股的市場價格一直非常不穩定。從2021年9月30日到2022年9月30日,納斯達克全球精選市場普通股的收盤價從每股4美元到31.74美元不等。我們普通股的市場價格可能會繼續高度波動,並受到各種因素的廣泛波動,其中一些因素是我們無法控制的。由於這種波動,投資者可能無法以支付的價格或高於支付的價格出售普通股。我們普通股的市場價格可能會受到許多因素的影響,包括本季度報告中10-Q表格的這一部分描述的其他風險和以下因素:
68
此外,股票市場,特別是製藥、生物製藥和生物技術股票市場,經歷了極端的價格和成交量波動,這些波動往往與發行人的經營業績無關或不成比例。這些廣泛的市場和行業因素可能會嚴重損害我們普通股的市場價格,無論我們的實際經營業績如何。實現上述任何風險或任何廣泛的其他風險,包括本“風險因素”部分中描述的風險,都可能對我們普通股的市場價格產生重大和不利的影響。
我們的主要股東和管理層擁有我們相當大比例的股票,並能夠對股東批准的事項施加重大控制。
截至2022年9月30日,我們的高管、董事、5%或以上股本的實益所有者及其各自的關聯公司實益擁有我們普通股的很大一部分。這一羣體的投票權可能會增加到將他們持有的無投票權普通股轉換為普通股的程度。
這羣股東有能力通過這一所有權地位控制我們,並能夠決定所有需要股東批准的事項。例如,這些股東能夠控制董事選舉、修改我們的組織文件或批准任何合併、出售資產或其他重大公司交易。這可能會阻止或阻止對我們普通股的主動收購建議或要約,因為您可能認為作為我們的股東之一,這符合您的最佳利益。這類股東的利益可能並不總是與您的利益或其他股東的利益一致,他們的行為可能會促進他們的最佳利益,而不一定是其他股東的利益,包括為他們的普通股尋求溢價,並可能影響我們普通股的現行市場價格。
我們普通股的雙重股權結構可能會限制您影響公司事務的能力,並可能限制您對某些交易的可見性。
我們普通股的雙重股權結構可能會限制你影響公司事務的能力。我們普通股的持有者每股有一票的投票權,而我們沒有投票權的普通股的持有者沒有任何投票權。然而,在我們重述的公司註冊證書所規定的限制的限制下,我們的無投票權普通股的每一股可由其持有人通過書面通知的方式隨時轉換為一股我們的普通股。因此,如果我們無投票權普通股的持有人行使他們的選擇權進行這一轉換,這將產生增加我們無投票權普通股先前持有人的相對投票權的效果,並相應地降低我們普通股持有人的投票權,這可能會限制您影響公司事務的能力。例如,在2022年9月30日,普通股將擁有100%的投票權,但如果無投票權普通股的持有者將其所有股份轉換為普通股,先前的普通股將擁有76.2%的投票權,前無投票權的普通股將擁有23.8%的投票權。此外,根據修訂後的1934年證券交易法第16(A)節或交易法,持有普通股和無投票權普通股的股東總數超過我們普通股的10%,但我們普通股的10%或更少,並且不是公司內部人士的股東,可能不需要報告由於我們的無投票權普通股的交易而導致的所有權變化,也可能不受交易法第16(B)節的短期週轉利潤條款的約束。
我們是一家“新興成長型公司”,也是一家“較小的報告公司”,我們無法確定,降低適用於新興成長型公司或較小報告公司的報告要求,是否會降低我們的普通股對投資者的吸引力。
根據《就業法案》的定義,我們是一家“新興成長型公司”。只要我們繼續是一家新興成長型公司,我們就可以利用適用於其他非新興成長型公司的上市公司的各種報告要求的豁免,包括(I)不需要遵守經修訂的2002年《薩班斯-奧克斯利法案》(Sarbanes-Oxley Act)第404條或《薩班斯-奧克斯利法案》(Sarbanes-Oxley Act)的審計師認證要求,(Ii)減少我們在Form 10-K年度報告以及我們的定期報告和委託書中關於高管薪酬的披露義務,以及(Iii)免除就高管薪酬和股東投票進行非約束性諮詢股東投票的要求
69
批准之前未批准的任何金色降落傘付款。此外,作為一家新興的成長型公司,我們只需要在Form 10-K的年報中提供兩年的經審計財務報表。
我們可能會在2025年12月31日之前成為一家新興成長型公司,儘管情況可能會導致我們更早失去這一地位,包括如果我們被視為“大型加速申報公司”,這發生在截至前一年6月30日由非關聯公司持有的普通股市值等於或超過7億美元時,或者如果在此之前的任何財年,我們的年總收入為12.35億美元或更多,在這種情況下,我們將不再是一家新興成長型公司,從下一年12月31日起。或者,如果我們在此之前的任何三年內發行了超過10億美元的不可轉換債券,在這種情況下,我們將不再是一家新興的成長型公司。即使我們不再有資格成為一家新興成長型公司,我們仍可能有資格成為一家“較小的報告公司”,這將使我們能夠利用許多相同的披露要求豁免,包括如果我們的收入仍然低於1.00億美元,則不需要遵守薩班斯-奧克斯利法案第404條的審計師認證要求,以及減少我們在Form 10-K年度報告以及定期報告和委託書中關於高管薪酬的披露義務。我們無法預測投資者是否會因為我們可能依賴這些豁免而發現我們的普通股吸引力下降。如果一些投資者因此發現我們的普通股吸引力下降,我們的普通股可能會出現不那麼活躍的交易市場,我們的股價可能會更加波動。
根據《就業法案》,新興成長型公司還可以推遲採用新的或修訂後的會計準則,直到這些準則適用於私營公司。我們選擇利用這一延長過渡期的好處。因此,我們的財務報表可能無法與遵守這種新的或修訂的會計準則的公司的財務報表相比較。在我們不再是“新興成長型公司”或明確且不可撤銷地選擇退出證券法第7(A)(2)(B)條規定的豁免之日之前,在適用於我們的財務報表且對上市公司和非上市公司具有不同生效日期的新的或修訂的會計準則發佈時,我們將披露非新興成長型公司需要採用的日期以及我們將採用最近發佈的會計準則的日期。
我們也是一家“較小的報告公司”,這意味着截至前一年6月30日,非關聯公司持有的我們股票的市值不到7.0億美元,在最近結束的財年中,我們的年收入不到1.00億美元。如果(I)非關聯公司持有的我們股票的市值低於2.5億美元,或(Ii)在最近結束的會計年度內,我們的年收入低於1.00億美元,且截至前一年6月30日,非關聯公司持有的我們股票的市值低於7.00億美元,則我們可能繼續是一家規模較小的報告公司。如果我們是一家較小的報告公司,當我們不再是一家新興的成長型公司時,我們可能會繼續依賴較小的報告公司可以獲得的某些披露要求的豁免。具體地説,作為一家較小的報告公司,我們可能會選擇在我們的Form 10-K年度報告中只公佈最近兩個財政年度的經審計財務報表,與新興成長型公司類似,較小的報告公司減少了有關高管薪酬的披露義務。
根據我們的章程文件和特拉華州法律,反收購條款可能會阻止或推遲對我們的收購,這可能對我們的股東有利,並可能阻止我們的股東試圖更換或撤換我們目前的管理層。
我們重述的公司證書和重述的章程包含可能推遲或阻止我們公司控制權變更的條款。這些規定還可能使股東很難選舉不是由我們董事會現任成員提名的董事或採取其他公司行動,包括對我們的管理層進行變動。這些規定包括:
70
此外,特拉華州公司法(DGCL)第203條可能會阻止、推遲或阻止對我們公司的控制權變更。第203條對我們與持有我們15%或以上普通股的人之間的合併、業務合併和其他交易施加了某些限制。
我們組織文件中的獨家法庭條款可能會限制股東在司法法庭上提出其認為有利於與我們或我們的任何董事、高級管理人員或其他員工發生糾紛的索賠的能力,這可能會阻礙與此類索賠相關的訴訟。
我們重述的公司證書規定,特拉華州衡平法院是以下情況的獨家法院:代表我們提起的任何派生訴訟或訴訟;任何聲稱違反受託責任的訴訟;任何根據DGCL、我們重述的公司證書或我們重述的章程對我們提出索賠的訴訟;或者任何根據內部事務原則對我們提出索賠的訴訟。這一排他性法院條款不適用於為執行《交易法》規定的義務或責任而提起的訴訟。但是,它可以適用於屬於排他性法院規定所列舉的一個或多個類別的訴訟。
這種法院條款的選擇可能會限制股東在司法法院提出其認為有利於與我們或我們的任何董事、高級管理人員或其他員工發生糾紛的索賠的能力,這可能會阻礙與此類索賠有關的訴訟。或者,如果法院發現我們重述的公司註冊證書中包含的法院條款的選擇在訴訟中不適用或不可執行,我們可能會產生與在其他司法管轄區解決此類訴訟相關的額外費用,這可能會損害我們的業務、運營結果和財務狀況。
《證券法》第22條規定,聯邦法院和州法院對為執行《證券法》或其下的規則和條例所規定的任何義務或責任而提出的所有索賠具有同時管轄權。我們重述的附例規定,在法律允許的最大範圍內,美利堅合眾國的聯邦地區法院將成為解決根據證券法或聯邦論壇條款提出的訴因的任何投訴的獨家論壇。我們決定通過聯邦論壇的一項規定之前,特拉華州最高法院裁定,根據特拉華州的法律,這些規定在事實上是有效的。雖然不能保證聯邦或州法院將遵循特拉華州最高法院的判決,或決定在特定案件中執行聯邦論壇條款,但聯邦論壇條款的應用意味着,我們的股東為執行證券法所產生的任何義務或責任而提起的訴訟必須向聯邦法院提起,而不能向州法院提起。
《交易法》第27條規定,聯邦政府對為執行《交易法》或其下的規則和條例所產生的任何義務或責任而提出的所有索賠擁有專屬聯邦管轄權。此外,排他性法院條款和聯邦法院條款均不適用於為執行《交易法》規定的任何義務或責任而提起的訴訟。因此,我們的股東必須向聯邦法院提起訴訟,以強制執行《交易法》或其下的規則和條例所產生的任何義務或責任。
我們的股東不會被視為放棄了我們對聯邦證券法和據此頒佈的法規的遵守。
任何個人或實體購買或以其他方式獲得或持有我們的任何證券的任何權益,應被視為已通知並同意我們的獨家論壇條款,包括聯邦論壇條款。這些條款可能會限制股東就他們與我們或我們的董事、高管或其他員工的糾紛在司法法院提出索賠的能力,這可能會阻止針對我們和我們的董事、高管和其他員工的訴訟。
作為一家上市公司,我們的運營成本將繼續增加,我們的管理層將需要投入大量時間來實施新的合規舉措和公司治理實踐。
作為一家上市公司,特別是在我們不再是一家新興的成長型公司之後,我們將繼續產生大量的法律、會計和其他費用,這些費用是我們作為私人公司沒有發生的。薩班斯-奧克斯利法案、多德-弗蘭克華爾街改革和消費者保護法、納斯達克全球精選市場的上市要求以及其他適用的證券規則和法規對上市公司提出了各種要求,包括建立和維持有效的披露、財務控制和公司治理做法。我們的管理層和其他人員將需要投入大量時間來實施這些合規倡議。此外,我們預計這些規章制度將大幅增加
71
我們的法律和財務合規成本,並使一些活動更耗時和成本更高。例如,我們預計這些規章制度可能會使我們更難和更昂貴地獲得董事和高級管理人員責任保險,並且我們可能被要求產生大量費用來維持足夠的保險範圍。我們無法預測或估計為響應這些要求而可能產生的額外成本的金額或時間。這些要求的影響也可能使我們更難吸引和留住合格的人員加入我們的董事會、董事會委員會或擔任高管。成本的增加可能需要我們降低其他業務領域的成本,或者一旦商業化,就需要提高我們產品的價格。此外,這些規則和條例往往有不同的解釋,在許多情況下是因為它們缺乏特殊性,因此,隨着監管機構和理事機構提供新的指導意見,它們在實踐中的適用可能會隨着時間的推移而演變。這可能導致關於遵守事項的持續不確定性,以及不斷修訂披露和治理做法所需的更高成本。
由於我們預計在可預見的未來不會對我們的股本支付任何現金股息,因此資本增值(如果有的話)將是您唯一的收益來源。
我們從未宣佈或支付過我們股本的現金股息。我們目前打算保留我們未來的所有收益(如果有的話),為我們業務的增長和發展、運營和擴張提供資金,在可預見的未來不會宣佈或支付任何現金股息。因此,我們普通股的資本增值(如果有的話)將是您在可預見的未來唯一的收益來源。
一般風險因素
如果證券或行業分析師不發表關於我們業務的研究或報告,或者如果他們對我們的股票發表不利或誤導性的意見,我們的股價和交易量可能會下降。
我們普通股的交易市場將受到行業或證券分析師發佈的關於我們或我們業務的研究和報告的影響。如果沒有或很少有證券或行業分析師開始報道我們的情況,我們普通股的交易價格可能會受到負面影響。如果我們獲得證券或行業分析師的報道,如果報道我們的任何分析師對我們、我們的商業模式、我們的知識產權或我們的股票表現發表了不利或誤導性的意見,或者如果我們的臨牀前研究、臨牀試驗和運營結果未能達到分析師的預期,我們的股價可能會下跌。如果一位或多位這樣的分析師停止對我們的報道,或未能定期發佈有關我們的報告,我們可能會在金融市場失去可見性,這反過來可能導致我們的股價或交易量下降。
如果我們不能保持適當和有效的內部控制,我們及時編制準確財務報表的能力可能會受到損害。
我們須遵守《交易所法案》、《薩班斯-奧克斯利法案》以及納斯達克全球精選市場的規則和上市要求。《薩班斯-奧克斯利法案》(Sarbanes-Oxley Act)要求我們保持有效的披露控制和程序以及對財務報告的內部控制。
根據《薩班斯-奧克斯利法案》第404(A)節的要求,我們對我們的財務報告內部控制進行系統和流程評估和測試,以使管理層能夠在當年提交的Form 10-K年報中報告我們對財務報告的內部控制的有效性。這要求我們承擔大量額外的專業費用和內部成本,以擴大我們的會計和財務職能,並花費大量的管理努力。
我們對財務報告的內部控制不會阻止或發現所有錯誤和欺詐。一個控制系統,無論設計和操作得多麼好,都只能提供合理的保證,而不是絕對的保證,保證控制系統的目標將會實現。由於所有控制系統的固有侷限性,任何控制評價都不能絕對保證不會發生因錯誤或舞弊而造成的錯誤陳述,也不能絕對保證所有控制問題和舞弊情況都會被發現。
如果我們不能及時遵守薩班斯-奧克斯利法案第404條的要求,或者如果我們不能保持適當和有效的內部控制,我們可能無法編制及時和準確的財務報表。如果發生這種情況,我們股票的市場價格可能會下跌,我們可能會受到我們普通股上市的證券交易所、美國證券交易委員會或其他監管機構的制裁或調查。
72
我們可能會受到證券訴訟的影響,這是昂貴的,可能會轉移管理層的注意力。
我們普通股的市場價格可能會波動。整個股市,尤其是納斯達克和生物製藥公司,經歷了極端的價格和成交量波動,這些波動往往與這些公司的經營業績無關或不成比例。過去,經歷過股票市場價格波動的公司會受到證券集體訴訟的影響。我們未來可能會成為這類訴訟的目標。針對我們的證券訴訟可能導致鉅額成本,並將我們管理層的注意力從其他業務上轉移,這可能會嚴重損害我們的業務。
項目2.未登記的資產銷售TY證券及其收益的使用。
股權證券的未登記銷售
沒有。
收益的使用
在2020年第三季度,我們完成了IPO,以每股19.00美元的IPO價格出售了9,573,750股普通股。首次公開發售的全部股份乃根據美國證券交易委員會於2020年9月24日宣佈生效的S-1表格登記聲明(第333-248628號文件),以及根據規則第462(B)條提交的S-1表格登記聲明(第333-248628號文件)根據證券法登記。在扣除約1270萬美元的承銷折扣和佣金以及約250萬美元的發售費用後,我們從IPO中獲得了約1.666億美元的淨收益。摩根士丹利、高盛有限責任公司和美國銀行證券擔任此次發行的聯合簿記管理人和承銷商代表。與IPO相關的任何費用均未支付給董事、高級管理人員、擁有10%或以上任何類別股權證券的人士、或他們的聯營公司或我們的聯屬公司。
根據2020年9月25日證券法第424(B)(4)條提交給美國證券交易委員會的招股説明書中描述的那樣,我們首次公開募股所得資金的計劃用途沒有重大變化。
第3項.違約高級證券。
沒有。
項目4.地雷安全安全披露。
不適用。
項目5.其他信息。
沒有。
73
項目6.eXhibit。
提供S-K規則第601項(本章229.601節)所要求的證物。
展品 數 |
|
描述 |
表格 |
文件編號 |
證物編號: |
展品備案日期 |
隨信存檔/提供 |
10.1 |
|
Prelude Treeutics Inc.和CRISP Partners LLC於2022年8月8日對單租户三網租賃的第二次修正案 |
|
|
|
|
X |
31.1 |
|
根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302節通過的1934年《證券交易法》第13a-14(A)和15d-14(A)條頒發的首席執行幹事證書。 |
|
|
|
|
X |
31.2 |
|
根據依照2002年薩班斯-奧克斯利法案第302節通過的1934年《證券交易法》第13a-14(A)和15d-14(A)條認證首席財務幹事。 |
|
|
|
|
X |
32.1* |
|
根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條通過的《美國法典》第18編第1350條規定的首席執行官證書。 |
|
|
|
|
X |
32.2* |
|
根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906節通過的《美國法典》第18編第1350條對首席財務官的認證。 |
|
|
|
|
X |
101.INS |
|
內聯XBRL實例文檔 |
|
|
|
|
X |
101.SCH |
|
內聯XBRL分類擴展架構文檔。 |
|
|
|
|
X |
101.CAL |
|
內聯XBRL分類擴展計算鏈接庫文檔。 |
|
|
|
|
X |
101.DEF |
|
內聯XBRL分類擴展定義Linkbase文檔。 |
|
|
|
|
X |
101.LAB |
|
內聯XBRL分類擴展標籤Linkbase文檔。 |
|
|
|
|
X |
101.PRE |
|
內聯XBRL分類擴展演示文稿Linkbase文檔。 |
|
|
|
|
X |
104 |
|
封面交互數據文件(格式為內聯XBRL,包含在附件101中) |
|
|
|
|
X |
根據S-K條例第601(A)(5)項的規定,某些展品和這些展品的附表已被省略。登記人同意應要求向美國證券交易委員會提供所有遺漏的展品和時間表的副本。
*本合同附件32.1和32.2中提供的證明被視為與本10-Q表格一起提供,並不被視為就《交易法》第18條的目的而言已被視為已提交,或不受該條款的責任約束,也不應被視為通過引用將其納入《證券法》或《交易法》下的任何申請中.
74
標牌縫隙
根據1934年《證券交易法》的要求,註冊人已正式促使本報告由正式授權的簽署人代表其簽署。
|
|
前奏治療公司 |
|
|
|
|
|
日期:2022年11月14日 |
|
發信人: |
/s/克里希納·瓦迪 |
|
|
|
克里希納·瓦迪,博士 |
|
|
|
首席執行官 |
|
|
|
(首席行政主任) |
日期:2022年11月14日 |
|
發信人: |
/s/Laurent Chardonnet |
|
|
|
Laurent Chardonnet |
|
|
|
首席財務官 |
|
|
|
(首席會計主任) |
75