附件99.1
Orchard Treeutics報告2022年第三季度財務業績並回顧最近的業務亮點
利布爾迪®隨着歐洲市場的繼續擴張，第三季度產品銷售額總計480萬美元，同比增長1300萬美元。
新生兒篩查研究確診的首例MLD病例為推動關鍵國家採用普遍篩查提供了關鍵證據
在提交OTL-200 BLA之前，將於2023年初與美國FDA舉行B型臨牀會議
首個來自MPS-IIIA的OTL-201 POC試驗的神經認知數據被選為第64屆美國血液學會年會暨博覽會的口頭報告
第三季度結束時擁有1.466億美元的現金和投資，目前已進入2024年第二季度
波士頓和倫敦，2022年11月14日(環球社)全球基因治療領先者納斯達克治療公司今天宣佈了最近的業務重點以及截至2022年9月30日的季度財務業績。
我們第三季度的成就 繼續使Orchard成為HSC基因治療領域的商業和科學領先者，首席執行官Bobby Gaspar，M.D.，Ph.D.表示。？Libmeldy在歐洲的商業吸引力繼續增長，我們尤其受到MLD疾病意識的提高以及ARCHIMEDLIFE試點研究的陽性篩查的鼓舞，這是朝着採用普遍新生兒篩查邁出的重要一步。進入年底，我們繼續與FDA就我們計劃提交的OTL-200 BLA進行積極的 對話，並期待分享正在進行的OTL-201的早期認知結果概念驗證在MPS-IIIA進行的審判，作為即將在12月舉行的ASH會議上口頭陳述的一部分。
Frank Thomas、總裁和首席運營官補充説，鑑於我們正在取得的進展，我對Orchard有能力成為造血幹細胞基因治療領域的突破性領導者充滿信心，我很高興能在公司擔任我目前的角色。由於今年早些時候的重組節省了成本，我們現在已經將跑道延長到2024年第二季度。這 確保我們通過實現幾個重要的近期催化劑來獲得適當的資源，包括美國可能批准的OTL-200。
LibMeldy商業活動
| | Orchard宣佈，與漢諾威篩查實驗室合作的ARCHIMEDLIFE新生兒篩查(NBS)試點研究已確認首例異色性腦白質營養不良(MLD)患者。積極案例的確認為推進國家統計局在關鍵市場的潛在採用提供了必要的關鍵證據。歐洲、中東和美國總共啟動了十幾項新生兒篩查研究，其中六項研究正在積極篩查新生兒。 |
| | Orchard已確保更新Libmeldy的法國早期訪問計劃，在此期間，該公司 將為在該國接受治療的任何符合條件的患者獲得收入。 |
| | 該公司還在努力擴大其治療提供網絡，除了整個歐洲的現有中心外，還將在瑞典和西班牙建立管理LibMeldy的中心。 |
數據出版物
| | 本月早些時候，Orchard宣佈臨牀數據，包括認知功能的早期臨牀結果，來自概念驗證(POC)針對MPS-IIIA的OTL-201試驗已被批准在定於2022年12月10日至13日在路易斯安那州新奧爾良舉行的第64屆ASH年會和博覽會上進行口頭演示。 |
| | Orchard的HSC平臺的10個演講在2022年10月11日至14日在愛丁堡舉行的第29屆歐洲基因與細胞治療學會(ESGCT)年會上亮相。來自該公司HSC基因治療產品組合的臨牀和臨牀前數據在四個口頭報告和六個海報報告中亮相，其中包括Bobby Gaspar醫學博士的特邀演講，探討HSC基因治療與廣泛的新生兒篩查相結合時的治療潛力。有關演示文稿的其他 信息可在此處找到。 |
即將到來的關鍵企業里程碑
Orchard正在執行以下即將到來的預期里程碑列表：
| | OTL-200 for MLD(美國)：在安排BLA前會議之前，FDA已經要求完成正在進行的CMC互動，並建議Orchard要求召開一次B類會議來討論臨牀方案的具體要素。該公司將在預計於2023年初召開的B型臨牀會議之後提供最新情況。 |
| | 適用於MPS-IH的OTL-203： 在2023年啟動全球註冊研究。 |
| | OTL-201 for MPS-IIIA：報告臨牀數據，包括認知功能的早期臨牀結果，來自概念驗證(POC)在2022年ASH年會上進行試驗。 |
| | 研究計劃： |
| | 在2023年初報告NOD2 Crohn病的OTL-104計劃的臨牀前POC數據，並在2024年提交IND使能研究和IND提交。 |
| | 繼續推進遺傳性血管性水腫(HAE)的OTL-105計劃，GRN-FTD的OTL-204計劃，以及HSC產生的抗原特異性Treg。 |
2022年第三季度財務業績
截至2022年9月30日的三個月，產品銷售收入為540萬美元，其中LibMeldy的產品銷售收入為480萬美元，Strimvelis的產品銷售收入為60萬美元。截至2022年9月30日的9個月中，LibMeldy的產品銷售收入總計1300萬美元。2022年第三季度，產品銷售成本為160萬美元，其中包括製造成本、向第三方支付的特許權使用費以及兩種產品的非現金攤銷。
在截至2022年9月30日的三個月中，HAE的OTL-105與Pharming Group N.V.於2021年7月達成合作，協作收入為40萬美元。這筆收入包括該公司產生的研究成本和臨牀前研究的報銷，以及Orchard根據合作收到的1,750萬美元預付款的一部分，這些費用將在協議的預期期限內攤銷為收入。
截至2022年9月30日的三個月，研發費用為1,810萬美元，而2021年同期為2,080萬美元。隨着公司的公司重組，該季度的研發費用較上年同期下降了13%，與2022年第一季度相比下降了36%。 研發費用包括公司研究基因療法組合的臨牀試驗和臨牀前工作的成本，以及與公司與第三方協議下的監管、製造、許可費和里程碑付款相關的成本，以及支持這些活動的人員成本。
截至2022年6月30日的三個月，銷售、一般和行政費用為1,150萬美元，而2021年同期為1,300萬美元，下降了12%。下降主要是由於2022年3月宣佈的重組實現了節省，但部分被增加的商業化費用所抵消，以支持2023年在美國推出LibMeldy的可能性。
本公司預計將繼續 從2022年3月的重組中實現額外的收益，並預計到2022年年底，任何節省的成本都將完全反映在其運營費用中。
2022年第三季度運營虧損為2550萬美元，而2021年同期運營虧損為3290萬美元。這一減少是由於產品銷售收入的增加以及2022年3月公司重組後運營費用的減少。
自2022年初以來，美元兑英鎊和歐元走強，導致某些以美元以外貨幣計價的公司間餘額 出現未實現虧損。在本季度，該公司的外幣餘額有大約2150萬美元的未實現虧損，這些虧損可能會受到未來匯率波動的影響。該公司的大部分現金餘額一直是並將繼續以美元持有。
截至2022年9月30日的三個月，淨虧損為4760萬美元，而2021年同期為3640萬美元。截至2022年9月30日，該公司約有1.281億股已發行普通股。
截至2022年9月30日，現金、現金等價物和投資為1.466億美元，未償債務為3300萬美元，而截至2021年12月31日的現金、現金等價物和投資為2.201億美元，債務數字相同。公司預計其現有現金、現金等價物和投資現在將為其預期的運營、償債和資本支出需求提供資金，直至2024年第二季度。
關於LibMeldy/OTL-200
Libmeldy(Atidarsagene Autotemcel)，也被稱為OTL-200，已被歐盟委員會批准用於治療符合條件的早發性MLD患者，其特徵是ARSA基因的雙等位基因突變導致兒童ARSA酶活性降低：i)嬰兒晚期或少年早期，沒有該疾病的臨牀表現，或ii)早期少年，具有疾病的早期臨牀表現，他們仍有獨立行走的能力，並在認知衰退開始之前。Libmeldy是第一個被批准用於符合條件的早發性MLD患者的療法。
使用Libmeldy治療最常見的不良反應是出現抗ARSA抗體。除了與基因治療相關的風險外，在使用Libmeldy治療之前，還會進行其他醫療幹預，即骨髓採集或外周血動員和分離，然後是清髓性調理，這些都有自己的風險。在LibMeldy的臨牀研究中，這些幹預措施的安全性與其已知的安全性和耐受性是一致的。
有關LibMeldy的更多信息，請參閲EMA網站上的產品特性摘要(SmPC)。
Libmeldy已在歐盟、英國、冰島、列支敦士登和挪威獲得批准。OTL-200是美國的一種試驗性療法。
Libmeldy是與意大利米蘭的San Raffaele-Telethon基因治療研究所(SR-TIGET)合作開發的。
關於果園治療公司
在Orchard Treeutics，我們的願景是結束遺傳和其他嚴重疾病造成的破壞。我們的目標是通過發現、開發和商業化利用造血幹細胞(HSC)基因療法的治療潛力的新療法來實現這一點。在這種方法中，患者自己的血液幹細胞在體外經過基因改造，然後重新植入體內，目的是在一次治療中糾正潛在的疾病原因。
2018年，該公司收購了GSK的罕見疾病基因治療組合，該組合源於GSK與意大利米蘭的San Raffaele Telethon基因治療研究所之間的開創性合作。今天，Orchard正在推進一條橫跨臨牀前、臨牀和商業階段的HSC基因療法的管道，旨在解決患者、家庭和社會負擔巨大、當前治療選擇有限或不存在的嚴重疾病。
Orchard的全球總部位於倫敦，美國總部位於波士頓。欲瞭解更多信息，請訪問www.orchard-tx.com，並在Twitter和LinkedIn上關注我們。
關於果園療法的其他信息的可用性
投資者和其他人應該注意到，Orchard通過公司網站(www.orchard-tx.com)、投資者關係網站(ir.orchard-tx.com)以及社交媒體(Twitter.com/orchard_tx和www.linkedin.com/company/orchard-therapeutics)， )與投資者和公眾進行溝通，包括但不限於投資者介紹和投資者情況説明書、美國證券交易委員會文件、新聞稿、公開電話會議和網絡廣播。果園在這些渠道和網站上發佈的信息 可被視為實質性信息。因此，Orchard鼓勵投資者、媒體和其他對Orchard感興趣的人定期查看這些渠道上發佈的信息，包括投資者關係網站 。此渠道列表可能會在Orchard的投資者關係網站上不時更新，並可能包括其他社交媒體渠道。Orchard的網站或這些渠道的內容，或可從其網站或這些渠道訪問的任何其他網站的內容，不應被視為通過引用納入1933年證券法下的任何文件。
前瞻性陳述
本新聞稿包含關於Orchard的戰略、未來計劃和前景的某些前瞻性陳述，這些陳述是根據1995年《私人證券訴訟改革法》的安全港條款作出的。此類前瞻性表述可通過預期、相信、預期、預期或類似表述來識別，這些詞語旨在識別前瞻性表述。前瞻性陳述包括與Orchard的業務戰略和目標、Orchard的產品和候選產品的治療潛力(包括本新聞稿中提及的產品和候選產品)有關的明示或暗示陳述、Orchard對其候選產品(包括本新聞稿中提及的候選產品)審批的監管提交時間的預期、與監管機構互動的時間以及與其候選產品正在進行的和新的臨牀試驗相關的監管提交的時間，包括與FDA就OTL-200召開B類會議的預期時間。MPS-IH的OTL-203潛在註冊研究的時間、宣佈其候選產品的臨牀數據的時間，包括OTL-201的臨牀數據和OTL-104的臨牀前數據的預期時間、這些數據為陽性並支持這些候選產品的進一步臨牀開發和監管批准的可能性、適用的監管機構批准此類候選產品的可能性、由於本新聞稿中提到的組織更新而為Orchard的業務節省的預期成本，以及公司的財務狀況和到2024年的現金跑道。這些聲明既不是承諾，也不是擔保，受到各種風險和不確定性的影響。, 其中許多情況不在Orchard的控制範圍之內，這可能會導致實際結果與這些前瞻性表述中預期的大不相同。特別是，這些風險和不確定因素包括但不限於：Orchard 無法實現其戰略計劃的預期收益或預期的重組節省現金的風險；Orchard的任何一個或多個候選產品(包括本新聞稿中提到的候選產品)無法獲得批准、成功開發或商業化的風險；Orchard正在進行或計劃進行的任何臨牀試驗停止或延遲的風險；Orchard可能無法成功招募或招募足夠數量的患者進行臨牀試驗的風險；從臨牀前研究或臨牀試驗中觀察到的先前結果，如安全性、活性或效果持久性的信號，在正在進行的或未來的研究或涉及Orchard候選產品的試驗中不會被複制或不會繼續的風險；Orchard的任何候選產品的監管提交延遲；未能獲得或維持適用監管機構對Orchard的任何候選產品的上市批准或收到受限的上市批准；Orchard的候選產品商業化能力延遲的風險。持續和不斷演變的新冠肺炎大流行或全球宏觀經濟和地緣政治發展可能影響公司業務的風險；利波迪及其候選產品的市場機會可能低於預期的風險，或者果園可能無法 一致地為其產品識別患者的風險。鑑於這些不確定性，建議讀者不要過度依賴此類前瞻性陳述。
果園面臨的其他風險和不確定因素包括果園提交給美國證券交易委員會(美國證券交易委員會)的最新年度報告或季度報告中風險因素標題下確定的風險和不確定因素，以及隨後提交給美國證券交易委員會的文件和報告。本新聞稿中包含的前瞻性陳述反映了Orchard截至本文發佈之日的觀點，Orchard不承擔也不明確不承擔任何因新信息、未來事件或其他原因而公開更新或修改任何前瞻性陳述的義務，除非法律另有要求。
業務數據簡明合併報表
(以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
| 截至三個月9月30日， | 九個月結束9月30日， | |||||||||||||||
| 2022 | 2021 | 2022 | 2021 | |||||||||||||
| 收入： |
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| LibMeldy產品銷售 |
$ | 4,781 | $ | | $ | 12,985 | $ | | ||||||||
| Strimvelis產品銷售 |
596 | 700 | 1,232 | 700 | ||||||||||||
| 協作收入 |
400 | 492 | 1,452 | 492 | ||||||||||||
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| 總收入 |
5,777 | 1,192 | 15,669 | 1,192 | ||||||||||||
| 成本和運營費用： |
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| 產品銷售成本 |
1,645 | 226 | 4,338 | 226 | ||||||||||||
| 研發 |
18,103 | 20,846 | 68,302 | 63,631 | ||||||||||||
| 銷售、一般和行政 |
11,496 | 13,039 | 38,525 | 41,353 | ||||||||||||
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| 總成本和運營費用 |
31,244 | 34,111 | 111,165 | 105,210 | ||||||||||||
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| 運營虧損 |
(25,467 | ) | (32,919 | ) | (95,496 | ) | (104,018 | ) | ||||||||
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| 其他收入(支出)： |
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| 利息收入 |
404 | 65 | 686 | 349 | ||||||||||||
| 利息支出 |
(799 | ) | (683 | ) | (2,146 | ) | (1,814 | ) | ||||||||
| 其他收入(費用)，淨額 |
(22,787 | ) | (4,041 | ) | (47,066 | ) | (2,049 | ) | ||||||||
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| 其他收入(費用)合計，淨額 |
(23,182 | ) | (4,659 | ) | (48,526 | ) | (3,514 | ) | ||||||||
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| 所得税前虧損 |
(48,649 | ) | (37,578 | ) | (144,022 | ) | (107,532 | ) | ||||||||
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| 所得税(費用)福利 |
1,084 | 1,133 | 1,245 | (704 | ) | |||||||||||
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| 淨虧損 |
$ | (47,565 | ) | $ | (36,445 | ) | $ | (142,777 | ) | $ | (108,236 | ) | ||||
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| 每股基本和稀釋後淨虧損 |
$ | (0.37 | ) | $ | (0.29 | ) | $ | (1.12 | ) | $ | (0.88 | ) | ||||
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| 加權平均流通股、基本股數和攤薄股數 |
128,132,092 | 127,376,562 | 127,895,426 | 122,765,516 | ||||||||||||
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簡明綜合資產負債表數據
(單位：千)
(未經審計)
| 9月30日， 2022 |
十二月三十一日， 2021 |
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| 資產 | ||||||||
| 流動資產： |
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| 現金和現金等價物 |
$ | 80,751 | $ | 55,912 | ||||
| 有價證券 |
65,803 | 164,195 | ||||||
| 應收賬款 |
4,233 | 1,480 | ||||||
| 預付費用和其他流動資產 |
16,991 | 23,011 | ||||||
| 研發應收税額抵免 |
11,475 | 30,723 | ||||||
|
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| 流動資產總額 |
179,253 | 275,321 | ||||||
| 經營租賃使用權資產 |
23,133 | 24,316 | ||||||
| 財產和設備，淨額 |
7,804 | 4,767 | ||||||
| 受限現金 |
4,266 | 4,266 | ||||||
| 無形資產，淨額 |
3,487 | 4,149 | ||||||
| 研發應收税額抵免 |
4,312 | | ||||||
| 其他資產 |
11,795 | 9,590 | ||||||
|
|
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| 總資產 |
$ | 234,050 | $ | 322,409 | ||||
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| 負債與股東權益 | ||||||||
| 流動負債： |
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| 應付帳款 |
$ | 6,518 | $ | 10,008 | ||||
| 應計費用和其他流動負債 |
28,267 | 24,318 | ||||||
| 遞延收入，當期 |
1,375 | 346 | ||||||
| 經營租賃負債 |
6,248 | 7,335 | ||||||
| 應付票據，當期 |
7,857 | 786 | ||||||
|
|
|
|
|
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| 流動負債總額 |
50,265 | 42,793 | ||||||
| 長期應付票據 |
25,265 | 32,086 | ||||||
| 遞延收入，扣除當期部分 |
9,101 | 12,519 | ||||||
| 經營租賃負債，扣除當期部分 |
19,083 | 19,278 | ||||||
| 其他長期負債 |
6,633 | 5,783 | ||||||
|
|
|
|
|
|||||
| 總負債 |
110,347 | 112,459 | ||||||
|
|
|
|
|
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| 股東權益總額 |
123,703 | 209,950 | ||||||
|
|
|
|
|
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| 總負債和股東權益 |
$ | 234,050 | $ | 322,409 | ||||
|
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聯繫人
投資者
蕾妮·萊克
董事投資者關係部高級
+1 862-242-0764
郵箱：Renee.Leck@orchard-tx.com
媒體
本傑明·納文
董事，企業傳播
+1 857-248-9454
郵箱：Benjamin.Navon@orchard-tx.com