美國
美國證券交易委員會
華盛頓特區，20549
表格
(標記一)
根據1934年《證券交易法》第13或15(D)條規定的季度報告 |
截至本季度末
或
根據1934年《證券交易法》第13或15(D)條提交的過渡報告 |
For the transition period from ___________________ to ___________________
委託文件編號：
(註冊人的確切姓名載於其章程)
(述明或其他司法管轄權 公司或組織) |
(税務局僱主 |
(主要執行辦公室地址) |
(郵政編碼) |
註冊人的電話號碼，包括區號：(
根據該法第12(B)條登記的證券：
每個班級的標題 |
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交易 符號 |
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註冊的每個交易所的名稱 |
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用複選標記表示註冊人(1)是否在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類報告的較短時間內)提交了1934年《證券交易法》第13條或15(D)節要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內是否符合此類提交要求。
用複選標記表示註冊人是否在過去12個月內(或在註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T規則第405條(本章232.405節)要求提交的每個交互數據文件。
用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司或新興成長型公司。請參閲《交易法》第12b-2條規則中“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小申報公司”和“新興成長型公司”的定義。
大型加速文件服務器 |
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加速文件管理器 |
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規模較小的報告公司 |
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新興成長型公司 |
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如果是一家新興的成長型公司，用複選標記表示註冊人是否已選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易所法》第13(A)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則。
用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如《交易法》第12b-2條所定義)。是
截至2022年11月1日，註冊人擁有
目錄表
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頁面 |
第一部分： |
財務信息 |
1 |
第1項。 |
財務報表(未經審計) |
1 |
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簡明綜合資產負債表 |
1 |
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簡明綜合業務報表 |
2 |
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可轉換優先股與股東權益簡明合併報表 |
3 |
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現金流量表簡明合併報表 |
4 |
|
未經審計的簡明合併財務報表附註 |
5 |
第二項。 |
管理層對財務狀況和經營成果的探討與分析 |
18 |
第三項。 |
關於市場風險的定量和定性披露 |
30 |
第四項。 |
控制和程序 |
30 |
第二部分。 |
其他信息 |
31 |
第1項。 |
法律訴訟 |
31 |
第1A項。 |
風險因素 |
31 |
第二項。 |
未登記的股權證券銷售和收益的使用 |
81 |
第三項。 |
高級證券違約 |
81 |
第四項。 |
煤礦安全信息披露 |
81 |
第五項。 |
其他信息 |
81 |
第六項。 |
陳列品 |
82 |
簽名 |
83 |
|
i
與我們的業務相關的重大風險摘要
我們的業務面臨許多風險和不確定因素，包括第二部分第1A項所述的風險和不確定因素。本季度報告表格10-Q(本“季度報告”)中的“風險因素”。影響我們業務的主要風險和不確定因素包括：
II
三、
關於前瞻性陳述的特別説明
本季度報告(Form 10-1)包含符合1933年《證券法》(下稱《證券法》)第27A條和1934年《證券交易法》(下稱《交易法》)第21E條的前瞻性表述。就本年度報告10-K表格而言，除歷史事實陳述外的所有陳述均為“前瞻性陳述”。在某些情況下，您可以通過“預期”、“相信”、“可能”、“估計”、“預期”、“打算”、“可能”、“計劃”、“潛在”、“預測”、“項目”、“應該”、“將”、“將”或這些術語的否定或複數以及類似的表達方式來識別前瞻性陳述。
前瞻性陳述包括但不限於關於以下方面的陳述：
四.
這些因素不應被解釋為詳盡無遺，應與本季度報告中包含的10-Q表格中的其他警示説明一起閲讀。本Form 10-Q季度報告中包含的前瞻性陳述是截至本Form 10-Q季度報告之日作出的，我們沒有義務公開更新或審查任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來發展或其他原因。因此，您不應依賴這些前瞻性陳述來代表我們截至本10-Q表格季度報告日期之後的任何日期的觀點。
v
第一部分--融資AL信息
項目1.融資所有報表。
塔拉里斯治療公司
餘額牀單
(單位為千，不包括每股和每股金額)
(未經審計)
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2022年9月30日 |
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2021年12月31日 |
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資產 |
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流動資產： |
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現金和現金等價物 |
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有價證券 |
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預付資產和其他流動資產 |
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流動資產總額 |
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財產和設備，淨額 |
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使用權資產 |
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其他資產 |
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總資產 |
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負債與股東權益 |
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流動負債： |
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應付帳款 |
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應計費用 |
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租賃負債，流動 |
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流動負債總額 |
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股份回購責任 |
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其他負債 |
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租賃負債，扣除當期 |
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總負債 |
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和或有事項(附註8) |
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股東權益 |
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普通股，$ |
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追加實收資本 |
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累計赤字 |
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累計其他綜合損失 |
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股東權益總額 |
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總負債和股東權益 |
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附註是這些財務報表不可分割的一部分。
1
塔拉里斯治療公司
營運説明書和全面虧損
(單位為千，不包括每股和每股金額)
(未經審計)
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截至9月30日的三個月， |
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截至9月30日的9個月， |
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2022 |
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2021 |
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2022 |
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2021 |
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運營費用 |
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研發 |
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一般和行政 |
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總運營費用 |
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運營虧損 |
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利息和其他收入(費用)，淨額 |
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淨虧損 |
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有價證券的未實現收益(虧損) |
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全面損失總額 |
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淨虧損 |
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每股普通股基本虧損和攤薄後淨虧損 |
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用於計算基本和稀釋後每股普通股淨虧損的已發行普通股的加權平均數 |
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附註是這些財務報表不可分割的一部分。
2
塔拉里斯治療公司
可兑換優先股報表股票和股東權益
(單位為千，不包括份額)
(未經審計)
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A系列 |
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A系列-1 |
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B系列 |
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普通股 |
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其他內容 |
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累計 |
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總計 |
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傑出的 |
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金額 |
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傑出的 |
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金額 |
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傑出的 |
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金額 |
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傑出的 |
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金額 |
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已繳費 |
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累計 |
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全面 |
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股東的 |
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2020年12月31日餘額 |
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普通股的發行 |
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基於股票的薪酬費用 |
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淨虧損 |
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流通中的未實現收益 |
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2021年3月31日的餘額 |
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普通股發行，淨額 |
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轉換可兑換優先股 |
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發行或有普通股 |
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普通股的發行 |
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基於股票的薪酬費用 |
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淨虧損 |
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流通中的未實現收益 |
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2021年6月30日的餘額 |
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普通股的發行 |
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基於股票的薪酬費用 |
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淨虧損 |
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2021年9月30日的餘額 |
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2021年12月31日的餘額 |
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基於股票的薪酬費用 |
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2022年3月31日的餘額 |
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普通股的發行 |
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項下普通股的發行 |
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基於股票的薪酬費用 |
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2022年6月30日的餘額 |
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有限制股份單位的歸屬 |
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基於股票的薪酬費用 |
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淨虧損 |
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流通中的未實現虧損 |
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2022年9月30日的餘額 |
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附註是這些財務報表不可分割的一部分。
3
塔拉里斯治療公司
的聲明現金流
(單位：千)
(未經審計)
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截至9月30日的9個月， |
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2022 |
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2021 |
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經營活動的現金流： |
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淨虧損 |
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對淨虧損與經營活動中使用的現金淨額進行的調整： |
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折舊及攤銷 |
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有價證券的增值和攤銷淨額 |
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使用權資產攤銷 |
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資產減值 |
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基於股票的薪酬費用 |
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或有股票負債的公允價值調整 |
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經營性資產和負債變動情況： |
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預付資產和其他流動資產 |
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其他資產 |
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應付帳款 |
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應計費用 |
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經營租賃負債 |
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其他負債 |
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用於經營活動的現金淨額 |
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投資活動產生的現金流： |
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購置財產和設備 |
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購買有價證券 |
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有價證券的到期日 |
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投資活動提供(用於)的現金淨額 |
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融資活動的現金流： |
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發行普通股所得款項 |
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普通股發行成本 |
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支付部分清償或有股票負債 |
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行使股票期權所得收益 |
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根據2021年員工購股計劃發行普通股的收益 |
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融資活動提供的現金淨額 |
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現金及現金等價物淨增(減) |
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補充披露非現金投資和融資活動： |
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應付款和應付賬款中包括的財產和設備增加額 |
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發行普通股部分清償或有債務 |
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附註是這些財務報表不可分割的一部分。
4
Talaris治療公司
財務報表附註
(未經審計)
1.業務性質和流動資金
Talaris Treateutics，Inc.(“Talaris”或“公司”)是一家臨牀晚期的細胞治療公司，正在開發一種異基因造血幹細胞移植(“allo-HSCT”)的創新方法，稱為促進異基因造血幹細胞移植療法，該公司相信這種療法有可能改變實體器官移植、某些嚴重的自身免疫性疾病和某些嚴重的血液、免疫和代謝疾病的護理標準。該公司認為，這些目標指標，無論是單獨的還是集體的，都代表着一個重大的未得到滿足的需求和商業機會。該公司在馬薩諸塞州波士頓設有公司辦事處，在得克薩斯州休斯頓設有實驗室，在肯塔基州路易斯維爾設有細胞處理設施。
首次公開募股
公司於2021年5月11日完成首次公開發行(IPO)，並在此期間發行和出售
流動性
所附財務報表的編制假設該公司將繼續作為一家持續經營的企業。管理層已評估是否存在令人對公司在財務報表發佈之日起一年內繼續經營下去的能力產生重大懷疑的條件和事件。自成立以來，該公司因運營而出現淨虧損和負現金流。截至2022年9月30日止九個月及截至2021年12月31日止年度，本公司錄得淨虧損$
將需要額外的資金來資助未來的臨牀、臨牀前、製造和商業活動。不能保證該公司將成功地以其接受的條款獲得該等額外融資(如果有的話)，並且它可能無法達成其他安排。如果公司無法獲得資金，它可能會被迫推遲、減少或取消我們的研發計劃、投資組合擴展或商業化努力，這可能會對其業務前景和繼續運營的能力產生不利影響。
該公司面臨着生物製藥行業公司所面臨的共同風險。不能保證公司的研究和開發將成功完成，不能保證對其知識產權將保持足夠的保護，不能保證開發的任何產品將獲得所需的監管批准，或任何經批准的產品將具有商業可行性。即使開發工作取得成功，該公司何時(如果有的話)將產生可觀的產品銷售額和最終淨收益也是不確定的。
冠狀病毒大流行
2020年3月，世界衞生組織宣佈新冠肺炎疫情為大流行。全球範圍的新冠肺炎疫情已經並可能在未來影響該公司啟動和完成臨牀前研究的能力，推遲其當前和計劃中的臨牀試驗的啟動和完成，擾亂監管活動，或對其業務、運營結果、財務狀況和前景產生其他不利影響。此外，疫情對金融市場造成了重大破壞，並可能對世界各地的經濟造成不利影響，這兩種情況都可能對公司的業務、運營和籌集資金支持其運營的能力產生不利影響。
5
本公司無法確定新冠肺炎疫情對其業務的整體影響，並有可能對其業務、財務狀況、運營結果和前景產生不利影響。
2.主要會計政策摘要
陳述的基礎
該等財務報表乃根據美國公認會計原則(“美國公認會計原則”)編制。
預算的使用
根據美國公認會計原則編制財務報表要求管理層作出判斷、假設和估計，這些判斷、假設和估計會影響報告期內資產和負債的報告金額、財務報告日期的或有資產和負債的披露以及報告期間的收入和費用。最重要的估計涉及確定股票期權授予的公允價值，以及與截至資產負債表日的預付和應計研究和開發費用金額有關的估計。對於本公司首次公開募股之前列報的期間，在確定本公司普通股的公允價值時使用了重大估計。管理層根據歷史經驗和其他因素，包括當前的經濟環境，持續評估其估計和假設，並在事實和情況需要時作出調整。這些估計數是基於截至財務報表日期可用的信息；因此，實際結果可能與這些估計數不同。
現金和現金等價物
本公司將所有在購買之日原始到期日為三個月或以下的高流動性投資視為現金等價物。截至2022年9月30日和2021年12月31日現金和現金等價物主要包括支票和儲蓄存款、貨幣市場基金持有量和商業票據。
有價證券
本公司將其有價證券歸類為可供出售證券，根據證券的市場報價按其公允價值列賬。未實現損益被報告為累計的其他綜合損失，這是股東虧損的一個單獨組成部分。可供出售證券的已實現損益計入當期收益或發生的淨虧損。
只要投資的公允價值低於成本，且有證據表明投資的賬面價值在合理期間內無法收回，本公司就非臨時性減值審查有價證券投資。為確定減值是否為非暫時性減值，本公司會考慮是否有意在收回投資成本基準前出售該投資，或本公司是否較有可能被要求出售該投資。本評估考慮的證據包括減值的原因、減值的嚴重程度和持續時間以及期末後價值的變化。到目前為止，該公司的可供出售證券沒有記錄任何信用損失.
財產和設備
財產和設備按成本減去累計折舊列報。折舊費用在每項資產的估計使用年限內使用直線方法確認。設備、傢俱和固定裝置折舊超過或
長期資產減值準備
本公司評估其主要由物業及設備組成的長期資產的減值，當事件或情況變化顯示該等資產的賬面值可能無法收回時，本公司便會評估其減值。將持有和使用的資產的可回收性是通過將資產的賬面價值與資產預期產生的未來未貼現現金流量進行比較來衡量的。如該等資產被視為減值，應確認的減值以該資產的賬面價值超過該資產的公允價值的金額計量。在截至2022年9月30日的季度內，該公司記錄了$
6
信用風險集中
可能使公司面臨嚴重集中信用風險的金融工具主要包括現金和現金等價物。該公司的投資政策包括關於金融機構和金融工具質量的指導方針，並定義了它認為最大限度地減少信用風險集中暴露的可允許投資。本公司可投資於貨幣市場基金(最低為$
金融工具的公允價值
公允價值被定義為本公司將在及時交易中出售投資或在及時交易中與獨立買家在主要市場(或在沒有主要市場時為投資或負債最有利的市場)進行交易時支付轉移債務的價格。一個框架用於計量公允價值，利用一個三級層次結構，對用於計量公允價值的估值技術的投入進行優先排序。該層次結構對相同資產或負債的活躍市場的未調整報價給予最高優先級(1級投資)，對不可觀察到的投入(3級投資)給予最低優先級。
公允價值層次的三個層次如下：
金融工具根據對公允價值計量有重要意義的最低投入水平進行整體分類。評估某一特定投入對公允價值計量的重要性需要作出判斷，並考慮投資特有的因素。
本公司的貨幣市場基金和有價證券按上述公允價值等級(分別為第1級和第2級)確定的公允價值列賬。
本公司截至或有股票負債 2021年9月30日(見附註3)按公允價值按上文所述的公允價值層級(第3級)列賬。
研究和開發費用
研發支出包括：(I)與員工相關的支出，包括工資、福利、差旅和基於股票的薪酬支出；(Ii)根據與第三方的安排產生的外部研發支出，如合同研究組織協議、研究場地和顧問；(Iii)獲取、開發和製造臨牀研究材料的成本；(Iv)與臨牀前和臨牀活動以及監管運作相關的成本；(V)開發知識產權所產生的成本；以及(Vi)與我們的研發活動相關的設施和其他基礎設施成本的分攤部分。與研究和開發活動相關的成本在發生時計入費用。
該公司與商業實體、研究人員、大學和其他機構簽訂諮詢、研究和其他協議，以提供商品和服務。這種安排一般可在合理通知和支付所產生的費用後取消。成本是根據使用各自供應商(包括公司的臨牀站點)提供的信息和數據對完成每個合同下的特定任務的進度進行評估而產生的。這些成本包括與特定項目相關的直接和間接成本，以及支付給代表公司進行某些研究的各種實體的費用。根據向服務提供商付款的時間，公司確認與這些成本相關的預付費用或應計費用。這些應計或預付費用是根據管理層對根據服務協議完成的工作、取得的里程碑和類似合同的經驗所作的估計。本公司監控所有這些因素，並相應地調整估計。
7
基於股票的薪酬
本公司根據授予之日的公允價值衡量授予員工、非僱員和董事的所有股票期權和其他基於股票的獎勵，並確認這些獎勵在必要的服務期內的基於股票的薪酬支出，這通常是相應獎勵的獲得期。一般情況下，本公司發行的股票期權獎勵只帶有服務性的歸屬條件，並使用直線法記錄這些獎勵的費用。該公司的政策是在發生沒收時對其進行解釋。
該公司在其經營報表中對基於股票的補償費用進行分類的方式與對獲獎者的工資成本進行分類或對獲獎者的服務付款進行分類的方式相同。
每個股票期權授予的公允價值是在授予之日使用Black-Scholes期權定價模型估計的。該公司最近完成了首次公開募股，缺乏公司特定的歷史和隱含波動率信息。因此，它根據一組上市同行公司的歷史波動率來估計其預期的股票波動率，並預計將繼續這樣做，直到它擁有關於自己交易的股票價格波動性的足夠歷史數據。本公司股票期權的預期期限是利用“簡化”方法確定的，用於獎勵符合“普通”期權資格的股票。授予非僱員的股票期權的預期期限等於期權授予的合同期限。無風險利率是參考授予獎勵時生效的美國國債收益率曲線確定的，時間段大致等於獎勵的預期期限。預期股息收益率為
在本公司首次公開招股之前，本公司在確定已授出期權的行使價時，考慮了普通股截至計量日期的估計公允價值。普通股的估計公允價值是在每個授予日根據各種因素確定的，這些因素包括普通股的非流動性、公司股本(包括可轉換優先股)的公平出售、優先股東權利和偏好的影響以及流動性事件的前景。其他因素包括公司的財務狀況和歷史財務業績、對公司未來業務的預測、對公司競爭的評估或基準以及市場上當前的商業環境。所用因素所依據的關鍵假設的重大變化可能導致普通股在每個估值日期的公允價值不同。自本公司首次公開招股以來授予的期權的公允價值以授出日的收盤價為基礎。
所得税
本公司採用資產負債法核算所得税，該方法要求為財務報表或本公司納税申報表中已確認的事件的預期未來税務後果確認遞延税項資產和負債。遞延税項資產及負債乃根據財務報表與資產及負債的税基之間的差額，採用預期差額將撥回的年度的現行税率釐定。遞延税項資產和負債的變動計入所得税準備。本公司評估其遞延税項資產從未來應課税收入中收回的可能性，並根據現有證據的權重，認為所有或部分遞延税項資產更有可能無法變現，並通過計入所得税費用建立估值撥備。透過估計預期未來應課税溢利及考慮審慎及可行的税務籌劃策略，評估收回遞延税項資產的潛力。
公司對財務報表中確認的所得税的不確定性進行了核算，採用了兩步法來確定應確認的税收優惠金額。首先，必須對税收狀況進行評估，以確定税務機關在外部審查後維持這種狀況的可能性。如果税務狀況被認為更有可能持續下去，則對税務狀況進行評估，以確定要在財務報表中確認的利益金額。可確認的受益金額是在最終和解時實現可能性大於50%的最大金額。所得税撥備包括被認為適當的任何由此產生的税收準備金或未確認的税收優惠的影響，以及相關的淨利息和罰款。
本公司為與不確定的税務狀況相關的可能向各税務機關支付的税款預留準備金。這些準備金是基於確定本公司在其税務申報或頭寸中獲得的税收優惠是否以及有多少更有可能在解決與税收優惠相關的任何潛在或有事項後實現。與這種不確定的税收狀況相關的潛在利息和罰款被記錄為所得税費用的一個組成部分。截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司沒有重大不確定的税務頭寸.
8
每股基本和稀釋後淨虧損
公司採用兩級法計算每股基本淨虧損和攤薄後每股淨虧損。兩級法要求普通股股東在該期間可獲得的收入根據他們各自獲得股息的權利在普通股和參與證券之間分配，就好像這一期間的所有收入都已分配一樣。公司的A系列可轉換優先股、A-1系列可轉換優先股和B系列可轉換優先股為參與證券。這些參與證券在合同上並不要求該等股份的持有人承擔本公司的損失。因此，本年度的淨虧損沒有分配給公司的參與證券。因此，每股基本淨虧損的計算方法是將淨虧損除以期間已發行普通股的加權平均數量，而不考慮潛在的稀釋證券。每股攤薄淨虧損的計算方法是將淨虧損除以期內已發行普通股的加權平均數加上期內潛在攤薄證券的攤薄影響之和。潛在攤薄證券包括既得和未行使的股票期權、因提前行使股票期權而發行的限制性股票、未既得的限制性股票單位、可轉換優先股和或有股票負債。股票期權和或有股票負債的稀釋效應採用庫存股方法計算，可轉換優先股的稀釋效應採用IF-轉換法計算。本公司在呈列的所有期間均錄得淨虧損，因此每股攤薄淨虧損與每股基本淨虧損相同，因為納入潛在攤薄證券將是反攤薄的。
細分市場
營運分部被定義為一個實體的組成部分，為該實體提供單獨的財務信息，並由首席運營決策者(“CODM”)在作出有關資源分配的決策和評估業績時定期進行評估。公司的首席執行官是首席執行官，運營作為一個單獨的部門進行管理，目的是評估業績和做出運營決策。
綜合損失
綜合虧損是指該期間的淨虧損加上股東權益的某些其他變化的結果。公司的全面虧損包括截至2022年9月30日和2021年9月30日的9個月與有價證券相關的未實現收益和虧損.
近期發佈的會計公告
2016年2月，FASB發佈了ASU第2016-02號，租賃(主題842)，並隨後發佈了額外的指導意見(統稱為“ASC 842”)，要求公司一般在資產負債表上確認經營和融資租賃負債及相應的使用權資產。公司於2022年1月1日採用ASC 842，採用修改後的回溯法，沒有重述以前的期間。通過後，本公司選擇了一套過渡性的實際權宜之計，允許本公司延續先前的結論，這些結論涉及任何到期或現有合同是否為或包含租賃、任何到期或現有租賃的租賃分類以及現有租賃的初始直接成本。此外，本公司作出會計政策選擇，不將租賃準則中的確認要求應用於短期租約，該等租約於開始日期的租期為12個月或以下，且不包含其合理地肯定會行使的購買選擇權。
本公司在合同開始時確定一項安排是否為租賃。本公司的合同被確定為包含租賃，條件是基於安排的具體情況滿足以下所有標準：(1)存在沒有實質性替代權的已確定資產；(2)公司有權從已確定資產中獲得基本上所有的經濟利益；(3)公司有權指示使用已確定資產。
於開始日期，經營租賃負債及其相應的使用權資產按預期租賃期內未來租賃付款的現值入賬。該公司的租賃協議沒有規定隱含費率。因此，本公司利用估計的遞增借款利率來貼現租賃付款，該利率是基於本公司在類似期限內以抵押方式借入類似金額所需支付的利率。對於收到的租賃獎勵等項目，可能需要對使用權資產進行某些調整。經營租賃成本按直線法按預期期限確認。
2022年1月1日前開始的租約的預期租約期並沒有因採用新的租賃標準而改變。在採用新租賃標準後開始的租賃的預期租賃期包括不可取消的租賃期和(如適用)本公司合理確定將行使該期權延長租約的期權所涵蓋的期限，以及本公司合理確定不行使該期權終止租賃的期權所涵蓋的期限。
9
由於採用了新的租賃標準，公司於2022年1月1日記錄了#美元的使用權資產。
下表顯示了2022年1月1日採用ASC 842的累積效果(單位：千):
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2022年1月1日 |
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在採用新的租賃標準之前 |
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對採用新租賃標準的調整 |
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調整後的 |
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使用權資產(1) |
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遞延租金(2) |
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經營租賃負債(3) |
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經營租賃負債，扣除當期部分(3) |
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(1)指經營性使用權資產資本化 |
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(2)遞延租金和獎勵作為經營性使用權資產的減少而重新分類 |
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(3)代表對經營性使用權資產的確認 |
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3.金融資產和負債的公允價值
下表列出了本公司按公允價值經常性計量的金融工具的信息，並顯示了本公司用來確定該等公允價值的投入的公允價值等級(單位：千):
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2022年9月30日 |
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總計 |
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1級 |
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2級 |
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3級 |
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金融資產： |
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貨幣市場基金(現金等價物) |
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$ |
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$ |
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$ |
— |
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$ |
— |
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有價證券 |
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— |
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按公允價值計量的金融資產總額 |
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$ |
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$ |
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$ |
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$ |
— |
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2021年12月31日 |
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|||||||||||||
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總計 |
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1級 |
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2級 |
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3級 |
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金融資產： |
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貨幣市場基金(現金等價物) |
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$ |
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$ |
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$ |
— |
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$ |
— |
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有價證券 |
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— |
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按公允價值計量的金融資產總額 |
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$ |
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$ |
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$ |
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|
$ |
— |
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公司有一項或有股票負債，代表或有股權對價的公允價值等於
截至2020年12月31日的公允價值 |
|
$ |
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|
公允價值變動 |
|
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|
或有股票部分結算中的股票發行 |
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( |
) |
或有股票部分結算中的現金支付 |
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( |
) |
截至2021年9月30日的公允價值 |
|
$ |
|
估值用於計量公允價值的技術最大限度地利用相關可觀察到的投入，最大限度地減少使用不可觀察到的投入。在公司首次公開募股之前，公司的或有股票負債被歸類在公允價值等級的第三級，因為它的公允價值計量部分基於市場上沒有觀察到的重大投入，其中納入了對公司普通股估值的假設和估計。由於該公司的普通股沒有公開市場
10
之前截至2021年5月，估計公允價值由本公司董事會在聽取管理層意見後，考慮最新可獲得的第三方普通股估值，以及董事會對其認為相關且可能自每次估值日期起發生變化的其他客觀和主觀因素的評估而確定。從歷史上看，這些第三方對公司普通股的估值是在發生管理層認為會對公司估值產生影響的事件時同時進行的。該公司的普通股估值是使用期權定價方法(“OPM”)編制的，這種方法使用市場方法來估計企業價值。
4.有價證券
公司在2022年9月30日和2021年12月31日的有價證券的公允價值是基於1級和2級投入的。該公司的投資主要包括美國政府和機構證券、政府擔保的債券和某些其他公司債務證券。公允價值是根據從第三方定價服務獲得的估值來確定的。第三方定價服務使用行業標準估值模型，對於該模型，所有重要的投入都可以直接或間接地觀察到，以估計公允價值。這些信息包括相同或類似證券的報告交易和經紀商/交易商報價；發行人信用利差；基準證券；以及其他可觀察到的信息。在截至2022年9月30日的9個月和截至2021年12月31日的一年中，層次結構內的級別之間沒有調動。在ASC 820的公允價值等級中，該公司將美國政府國債評估為1級，將所有其他有價證券評估為2級。本公司將其整個投資組合歸類為ASC 320中定義的可供出售，債務證券。證券按公允價值列賬，未實現收益(虧損)在其他全面損失中列報。
截至2022年9月30日和2021年12月31日，除暫時減值外，公司的所有投資均未被確定為其他投資。
下表彙總了該公司的投資(單位：千):
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2022年9月30日 |
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攤銷 |
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未實現 |
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未實現 |
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估計數 |
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商業票據 |
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) |
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政府和機構證券 |
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( |
) |
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公司債務證券 |
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( |
) |
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總計 |
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$ |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
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2021年12月31日 |
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|
攤銷 |
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未實現 |
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|
未實現 |
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估計數 |
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商業票據 |
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$ |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
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公司債務證券 |
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— |
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( |
) |
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政府和機構證券 |
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— |
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( |
) |
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總計 |
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$ |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
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|||
5.預付資產和其他流動資產
預付資產和其他流動資產包括(單位：千):
|
|
9月30日， |
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十二月三十一日， |
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2022 |
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2021 |
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預付保險 |
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$ |
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$ |
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預付研發費用 |
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遞延發售成本 |
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其他流動資產 |
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預付資產和其他流動資產總額 |
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$ |
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$ |
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11
6.財產和設備，淨額
財產和設備網，由下列部分組成(單位：千):
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|
9月30日， |
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十二月三十一日， |
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2022 |
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2021 |
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裝備 |
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$ |
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$ |
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租賃權改進 |
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計算機設備 |
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傢俱和固定裝置 |
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在建工程 |
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總資產和設備 |
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減去累計折舊 |
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( |
) |
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( |
) |
財產和設備，淨額 |
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$ |
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$ |
|
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折舊費用為$
2022年7月，公司收到第三方供應商的通知，表示其軟件平臺已退役。因此，該公司記錄了一美元
7.應計費用
應計費用包括以下各項(單位：千):
|
|
9月30日， |
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|
十二月三十一日， |
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2022 |
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2021 |
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薪酬和福利費用 |
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$ |
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$ |
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研發費用 |
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專業費、諮詢費和其他 |
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應計費用總額 |
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$ |
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$ |
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8.承付款和或有事項
租契
該公司目前擁有
本公司持有馬薩諸塞州韋爾斯利辦公空間的租約(“波士頓租賃”)，該租約最初的終止日期為。從2021年4月至2022年6月，該公司在尋求擴大波士頓租賃的同時維持月度租賃協議，該租賃於2022年6月開始。租期為
於2021年7月，本公司於得克薩斯州休斯敦訂立實驗室空間租賃協議(“休斯敦租賃”)。休斯頓租賃於2022年1月開始。租期為
12
與本公司所有四個現行設施營運租約有關的未來最低租金支付2022年9月30日，以及本公司在這些財務報表發佈之日至發佈之日之間所作的修訂摘要如下(單位：千):
截至12月31日止的年度， |
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2022 |
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$ |
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2023 |
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2024 |
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2025 |
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2026年及以後 |
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租賃付款總額 |
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$ |
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減去：推定利息 |
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( |
) |
租賃負債現值 |
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$ |
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|
本公司產生的租金開支為 $
下表彙總了截至的經營租賃期限和貼現率2022年9月30日：
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截至2022年9月30日 |
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加權平均剩餘租賃年限(年) |
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加權平均貼現率 |
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|
% |
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為計入公司經營租賃負債計量的金額支付的現金s $
許可協議
2018年10月，本公司與ULRF簽訂了經修訂和重述的獨家許可協議，涉及與促進Allo-HSCT治療方法的人類促進細胞相關的某些許可專利權和技術訣竅。根據ULRF許可協議，ULRF根據該等專利向本公司授予獨家全球許可，並就該等專有技術授予該公司非獨家全球許可，以在所有領域研究、開發、商業化和製造FCR001和含有FCR001的產品，但不限於此。ULRF還授予本公司根據ULRF許可協議授予再許可的權利。根據協議的條款，該公司有義務賠償ULRF
此外，在簽署ULRF許可協議時，本公司授予相當於
在公司首次公開招股完成之際，公司發行了
該公司產生了$
法律訴訟
本公司目前並不是任何重大法律程序的一方。於每個報告日期，本公司評估潛在虧損金額或潛在虧損範圍是否根據權威性指引處理或有事項的規定而可能及合理地評估。本公司在發生與其法律訴訟有關的費用時支出.
13
9.可轉換優先股
本公司於2021年5月完成首次公開招股後，所有可轉換優先股均轉換為普通股或無投票權普通股。A系列可轉換優先股轉換為
10.普通股
普通股
2021年4月30日，公司股東批准了第三次修訂和重述的公司成立證書，其中包括授權
貨架登記表
2022年8月15日，本公司提交了S-3表格的註冊聲明(“註冊聲明”)，根據該註冊聲明，公司可不時發行和銷售一個或多個系列或類別，最高可達$
銷售協議
於2022年8月15日，本公司與SVB Securities LLC(“SVB”)訂立市值銷售協議(“2022年銷售協議”)，據此，本公司可選擇發行及出售合共發行價最高達$
預留普通股
公司2021年股票期權及激勵計劃(“2021年計劃”)和2018年股權激勵計劃(“2018年計劃”)預留用於潛在優先股轉換的普通股、已授予的已發行股票期權和可供授予的股票期權數量和根據公司2021年員工購股計劃(“2021年員工購股計劃”)預留供發行的普通股數量如下：
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9月30日， |
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十二月三十一日， |
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2022 |
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2021 |
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與提前行使普通股期權相關的限制性股票 |
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已發行的限制性股票單位 |
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已發行普通股期權 |
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根據股權激勵計劃預留供發行的股份 |
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根據2021年員工購股計劃預留髮行的股份 |
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總計 |
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11.基於股票的薪酬
2021年員工購股計劃
2021年4月，公司董事會和股東批准了2021年ESPP。2021年ESPP在本公司首次公開招股的S-1表格註冊聲明生效前立即生效。2021年ESPP為員工提供了以
14
通過(A)中較小者
股權激勵計劃
2021年4月，公司董事會和股東批准了2021年計劃，並終止了2018年計劃中任何未頒發的獎勵。2021年計劃在本公司首次公開招股的S-1表格註冊聲明生效前立即生效。2021年計劃規定發放最多
截至2022年9月30日，
公司的2021計劃規定，公司可向公司員工、非員工和董事會成員出售或發行普通股或限制性普通股，或授予用於購買普通股的激勵性股票期權或非限制性股票期權。2021年計劃由董事會管理，或由董事會的薪酬委員會酌情決定。行權價格、行權期限等限制由董事會薪酬委員會酌情決定，但股票期權的每股行權價格不得低於
股票期權估值
用於確定根據《2021年計劃》和《2018年計劃》授予員工和董事的股票期權公允價值的假設如下：
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截至9月30日的9個月， |
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2022 |
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2021 |
普通股公允價值 |
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$ |
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$ |
股息率 |
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—% |
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—% |
波動率 |
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無風險利率 |
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預期期限(年) |
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選項活動摘要
本公司有關僱員、董事及非僱員的股票期權活動摘要如下((以千為單位，不包括股票和每股金額):
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股票 |
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加權的- |
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加權的- |
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集料 |
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未償還期權-2021年12月31日 |
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$ |
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$ |
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授與 |
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已鍛鍊 |
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( |
) |
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取消 |
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( |
) |
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被沒收 |
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( |
) |
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未償還期權-2022年9月30日 |
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$ |
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$ |
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可行使期權-2022年9月30日 |
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$ |
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15
有關涉及僱員及董事的股票期權活動的其他資料如下((以千元計，每股除外):
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截至9月30日的9個月， |
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2022 |
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2021 |
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已授予期權的加權平均授予日期公允價值 |
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$ |
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$ |
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行使股票期權的合計內在價值 |
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$ |
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$ |
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截至2022年9月30日，與員工、董事和非員工的未歸屬獎勵相關的未確認薪酬總成本為$
限制性股票單位活動摘要
限制性股票單位的公允價值是基於授予之日公司普通股的公允市場價值。每個RSU代表一項或有權利，在歸屬時獲得一股公司普通股。一般而言，RSU每年在
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受限制的數量 |
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加權的- |
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在2022年1月1日未償還 |
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$ |
— |
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授與 |
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既得 |
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( |
) |
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被沒收 |
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( |
) |
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在2022年9月30日未償還 |
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$ |
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截至2022年9月30日，與員工未歸屬獎勵相關的未確認補償成本總額為s $
基於股票的薪酬
公司記錄了員工、董事和非員工的基於股票的薪酬支出，包括在所附的運營報表中如下(單位：千):
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|
截至9月30日的三個月， |
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截至9月30日的9個月， |
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2022 |
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2021 |
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2022 |
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2021 |
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研發費用 |
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$ |
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$ |
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$ |
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$ |
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一般和行政費用 |
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總計 |
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$ |
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$ |
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12.普通股股東每股淨虧損
下表彙總了公司普通股股東應佔每股基本淨虧損和攤薄淨虧損的計算(除每股和每股金額外，以千為單位).
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截至9月30日的三個月， |
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截至9月30日的9個月， |
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2022 |
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2021 |
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2022 |
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2021 |
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淨虧損和普通股股東應佔淨虧損 |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
普通股股東應佔每股基本虧損和稀釋後每股淨虧損 |
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$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
計算中使用的已發行普通股的加權平均數 |
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16
該公司的潛在攤薄證券，包括可轉換優先股、或有股票負債、與提前行使普通股期權和普通股期權有關的限制性股票，已被排除在每股攤薄淨虧損的計算之外，因為這將是反攤薄的效果。因此，用於計算普通股股東應佔基本淨虧損和稀釋後每股淨虧損的已發行普通股加權平均數是相同的。
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|
截至9月30日， |
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2022 |
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2021 |
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購買普通股的期權 |
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限制性股票單位 |
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與提前行使購買普通股的期權有關的限制性股票 |
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13.後續活動
該公司已對2022年11月10日之前的後續事件進行了評估，財務報表可供發佈的日期。本公司已得出結論，除下文提及的事件外，沒有發生任何需要披露的後續事件。
17
項目2.管理層的討論和分析財務狀況及經營業績。
您應閲讀以下對我們的財務狀況和經營結果的討論和分析，以及本季度報告中10-Q表格中的“財務數據精選”部分(本“季度報告”)以及本季度報告中其他部分的財務報表和相關注釋。這一討論和本季度報告的其他部分包含涉及風險和不確定性的前瞻性陳述，例如關於我們的計劃、目標、預期、意圖和預測的陳述。我們的實際結果可能與這些前瞻性陳述中討論的結果大不相同。可能導致或促成這種差異的因素包括但不限於本季度報告“風險因素”部分所討論的因素。
概述
我們是一家臨牀後期的細胞治療公司，正在開發異基因造血幹細胞移植(“allo-HSCT”)的創新方法，我們相信這種方法有可能改變實體器官移植、某些嚴重的自身免疫性疾病和某些嚴重的血液、免疫和代謝疾病的護理標準。在器官移植方面，這是我們最初的關注點，我們相信我們的專有治療方法，我們稱之為易化異基因造血幹細胞移植治療，可以預防器官排斥反應，而不會出現與終身使用抗排斥藥物相關的發病率和死亡率，也稱為慢性免疫抑制。除了器官移植環境，我們的便利化異基因造血幹細胞移植療法還有可能治療一系列嚴重的自身免疫性疾病和嚴重的血液、免疫和代謝紊亂，每種情況下的結果都可能與以前觀察到的造血幹細胞移植相似，同時減少了與造血幹細胞移植通常所需的調理方案相關的毒性、發病率和延長的住院時間。我們相信，我們的目標指標，無論是單獨的還是集體的，都代表着一個重要的未得到滿足的需求和商業機會。
我們於2018年根據特拉華州的法律註冊為Regenerex，Inc.，從Regenerex LLC名稱下的有限責任公司轉型而來。2019年，我們的公司名稱從Regenerex，Inc.更名為Talaris Treateutics，Inc.
自成立以來，我們投入了幾乎所有的資源來開發我們的主要候選產品FCR001，建立我們的知識產權組合，業務規劃，籌集資金，併為這些業務提供一般和行政支持。到目前為止，我們主要通過私募可轉換優先股、與諾華公司以前的研究合作支付、研究撥款以及最近的首次公開募股(IPO)來為我們的業務提供資金。截至2022年9月30日，我們通過出售可轉換優先股獲得的淨收益為1.862億美元，扣除承銷折扣、佣金和其他費用後的IPO淨收益為1.372億美元。
自成立以來，我們發生了重大的運營虧損。我們能否產生足夠的產品收入來實現盈利，將在很大程度上取決於我們產品和任何未來候選產品的成功開發和最終商業化。截至2022年9月30日的9個月，我們的淨虧損為5540萬美元，截至2021年12月31日的年度淨虧損為4780萬美元。截至2022年9月30日，我們的累計赤字為1.462億美元。我們預計在可預見的未來將繼續出現淨虧損，我們預計我們的研發費用、一般和行政費用以及資本支出將繼續增加。特別是，我們預計隨着我們繼續開發我們的候選產品並尋求監管部門的批准，以及僱用更多的人員，向外部顧問、律師和會計師支付費用，以及產生與上市公司相關的其他增加的成本，我們的費用將會增加。此外，如果我們獲得任何候選產品的營銷批准，我們預計將產生與產品製造、營銷、銷售和分銷相關的鉅額商業化費用。我們還可能產生與許可內或獲取其他候選產品相關的費用。此外，我們預計將產生與上市公司運營相關的額外成本，包括重大的法律、會計、投資者關係、合規和其他我們作為私人公司沒有發生的費用。因此，我們將需要大量額外資金來支持我們的持續運營和實施我們的增長戰略。在我們能夠從產品銷售中獲得可觀的收入之前，如果有的話，我們希望通過出售股權、債務融資或其他資本來源來為我們的運營提供資金。, 這可能包括與其他公司的合作或其他戰略交易。我們可能無法在需要時以優惠條款籌集額外資金或達成此類其他協議或安排，或者根本無法。如果我們未能在需要時籌集資金或達成此類協議，我們可能不得不大幅推遲、減少或取消我們一個或多個候選產品的開發和商業化，或者推遲我們潛在的許可證內或收購。
由於與產品開發相關的眾多風險和不確定性，我們無法預測增加費用的時間或金額，也無法預測我們何時或是否能夠實現或保持盈利。即使我們能夠創造產品銷售，我們也可能無法盈利。如果我們無法實現盈利或無法持續盈利，那麼我們可能無法繼續按計劃運營，並被迫減少或終止我們的運營。
根據我們目前的運營計劃，我們相信，截至2022年9月30日，我們現有的1.939億美元的現金和現金等價物以及有價證券將足以支付我們到2024年的運營費用和資本支出需求。
18
我們基於可能被證明是錯誤的假設做出了這一估計，我們可能會比預期更早耗盡可用的資本資源。為了在這一點之後為我們的運營提供資金，我們將需要籌集額外的資本，這一點無法得到保證。
最新發展動態
2022年10月20日，我們宣佈了正在進行的活體供腎移植(“LDKT”)受者的FREE-1階段3臨牀試驗的臨牀最新情況。2022年10月18日，我們收到一例患者死亡的報告，這引發了數據監測委員會(DMC)的臨時停止要求和審查。在他們對此案進行審查後，DMC確定試驗登記和劑量可能會繼續。我們向美國食品和藥物管理局(FDA)報告了這一事件和DMC的建議。這名已故患者是2022年6月報告的三名研究對象之一，他們被診斷為II級急性移植物抗宿主病(AGvHD)。據報道，這名患者還被診斷為中度慢性移植物抗宿主病，在更新時對治療有反應。患者最近因IV級GvHD住院，併發嚴重感染，導致呼吸和腎功能衰竭，最終死亡。
2022年6月，我們提供了試驗的臨牀最新情況，並在審查了迄今為止所有GvHD病例後總結了試驗方案的修正案，涵蓋了2期和3期試驗。我們報告了FCR001受試者中GvHD的發生率與FCR001產物中CD34+細胞計數和總有核細胞計數的高相關。我們還注意到使用plerixafor作為供者動員劑與GvHD風險增加之間的相關性，因為plerixafor顯著增加了FCR001產品中CD34+和有核細胞總數。我們在修改後的試驗方案中引入了兩項緩解GvHD風險的措施：(1)取消普利沙福作為供體動員劑，以及(2)增加移植後第二劑量的環磷酰胺。這位已故患者有一位血緣關係密切的同性捐獻者，其HLA2/6錯配。儘管沒有使用plerixafor動員該捐獻者，但最初的FCR001材料含有大量的CD34+細胞和總有核細胞，我們在回顧中發現這兩者都是與GvHD風險增加相關的因素。在2022年6月方案修正案之前，患者沒有接受移植後第二劑環磷酰胺的治療。截至2022年10月20日，另外兩名先前被報告患有II級aGvHD的患者的aGvHD症狀已完全緩解，儘管一名患者經歷了額外的閃光，對治療也有反應。在審查了該案的事實後，公司法委員會得出結論，2022年6月實施的議定書修改應足以減輕未來GvHD的風險，並建議繼續進行試驗，而不作進一步修改。
“新冠肺炎”對我國企業的影響
持續的全球新冠肺炎大流行和最近出現的病毒變異已經並可能影響我們啟動和完成臨牀前研究的能力，推遲我們當前和計劃中的臨牀試驗的啟動和完成，擾亂監管活動，或對我們的業務、運營結果、財務狀況和前景產生其他不利影響。例如，我們在美國正在進行的FREE-1階段3臨牀試驗的篩查和登記受到了正在進行的新冠肺炎大流行的不利影響。此外，我們和我們所聘用的第三方製造商、合同研究機構(CRO)和學術合作者可能面臨未來的中斷，這些中斷可能會影響我們啟動和完成臨牀前研究或臨牀試驗的能力，包括採購對我們的研發活動至關重要的項目，例如，生產我們的候選產品所使用的原材料以及我們臨牀前研究和臨牀試驗的實驗室用品，在每個情況下，由於應對持續的新冠肺炎疫情而可能出現短缺。我們無法確定持續的新冠肺炎疫情將對我們的業務產生什麼整體影響，它有可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生不利影響。
根據州和地方政府當局的建議，我們採取了各種工作場所安全政策和程序，包括疫苗接種和口罩政策，旨在維護我們員工的健康和安全。我們計劃繼續監測我們運營地區的新冠肺炎，並可能根據不斷變化的健康狀況不時改變我們的政策和程序。
許可協議
2018年10月，我們與路易斯維爾大學研究基金會(“ULRF”)簽訂了經修訂和重述的獨家許可協議(“ULRF許可協議”)，涉及與我們促進的Allo-HSCT治療方法的人類促進細胞相關的某些許可專利權和專有技術。根據ULRF許可協議，ULRF授予我們在該等專利下的獨家全球許可，以及該等技術的非獨家全球許可，以在所有領域研究、開發、商業化和製造FCR001和含有FCR001的產品，但不限於此。ULRF還授予我們根據ULRF許可協議授予再許可的權利。根據協議的條款，我們有義務在發生下列特定事件時賠償ULRF所有已銷售許可產品淨銷售額的3%，任何非特許權使用費再許可收入的三分之一，以及每種許可產品最高162.5萬美元的監管和銷售里程碑
19
許可協議；以及每年的許可維護費。截至2022年9月30日，我們已向ULRF支付了10萬美元的里程碑付款和20萬美元的年度維護費，總計30萬美元。
此外，在簽署ULRF許可協議後，我們向ULRF授予相當於65,186股普通股的或有股權對價。根據ULRF許可協議，在我們的第一次包銷公開發行或任何被視為被視為清算事件的交易發生之前，我們必須向ULRF發行65,186股普通股或支付相當於65,186股普通股乘以被包銷公開發行的普通股每股價格或與該被視為清算事件相關的普通股每股價格的現金支付。在我們於2021年5月完成首次公開招股的同時，我們向ULRF發行了48,889股普通股以及30萬美元的現金付款，以全面償還ULRF的或有股票負債(見所附財務報表中的附註8)。截至2022年9月30日和2021年12月31日，我們對ULRF沒有或有普通股的負債。
我們運營結果的組成部分
收入
我們自成立以來沒有產生任何收入，也不希望未來從產品銷售中產生任何收入，如果有的話。如果我們目前正在開發和未來可能開發的候選產品獲得成功並獲得市場批准，或者如果我們與第三方達成合作或許可協議，我們未來可能會從產品銷售或此類合作或許可協議的付款組合中獲得收入。
運營費用
研究和開發費用
研究和開發費用主要包括與我們的新型細胞療法的開發和研究有關的費用，以及與發現計劃無關的費用。我們按所發生的費用來支付研究和開發費用。這些費用包括：
該公司與商業實體、研究人員、大學和其他機構簽訂諮詢、研究和其他協議，以提供商品和服務。這種安排一般可在合理通知和支付所產生的費用後取消。成本是根據使用各自供應商(包括公司的臨牀站點)提供的信息和數據對完成每個合同下的特定任務的進度進行評估而產生的。這些成本包括與特定項目相關的直接和間接成本，以及支付給代表公司進行某些研究的各種實體的費用。根據向服務提供商付款的時間，公司確認與這些成本相關的預付費用或應計費用。這些應計或預付費用是根據管理層對根據服務協議完成的工作、取得的里程碑和類似合同的經驗所作的估計。本公司監控所有這些因素，並相應地調整估計。
候選產品的成功臨牀開發和隨後的商業化是高度不確定的。這是由於產品開發和商業化的許多風險和不確定因素，包括我們的臨牀開發成本的重大變化以及以下因素：
20
我們目前和未來的任何候選產品可能永遠不會成功獲得監管部門的批准，包括FCR001。我們可能會從我們的臨牀前研究和臨牀試驗中獲得意想不到的或不利的結果，包括自由-1、自由-2和自由-3。我們可能選擇或監管機構可能要求我們停止、推遲或修改某些候選產品的臨牀試驗或專注於其他產品。這些因素的任何一個結果的變化都可能意味着與我們當前和未來的臨牀前和臨牀候選產品的開發相關的成本和時間的重大變化。例如，如果FDA或其他監管機構要求我們進行FCR001的臨牀試驗，而不是我們目前預計的完成臨牀開發所需的試驗，或者如果我們在執行任何臨牀前研究或執行或登記我們的任何臨牀試驗方面遇到重大延誤，我們可能需要花費大量額外的財務資源和時間來完成臨牀前和臨牀開發。與我們的候選產品開發有關的這些變量中的任何一個結果的變化都可能顯著改變與該候選產品開發相關的成本和時間。我們的任何候選產品都可能永遠無法獲得監管部門的批准。
研發活動佔我們運營費用的很大一部分。我們預計，隨着我們繼續實施我們的業務戰略，在可預見的未來，我們的研發費用將會增加，其中包括
21
推動FCR001通過臨牀開發FCR001和其他候選產品進入臨牀開發，擴大我們的研究和開發努力，包括招聘更多人員支持我們的研究努力、我們的臨牀和產品開發努力，以及為成功完成臨牀試驗的我們的候選產品尋求監管批准。
我們在多個研發項目中使用我們的人員和基礎設施資源，旨在識別和開發候選產品。我們的直接研發費用按項目進行跟蹤，主要包括外部成本，包括與我們的開發活動相關的向顧問、承包商和CRO支付的費用，以及獲取、開發和製造臨牀研究材料的成本。目前，我們沒有將人員成本完全分配給各個計劃，因為我們的許多人員部署在多個計劃中。
一般和行政費用
一般和行政費用主要包括行政、財務、公司和業務發展以及行政職能人員的薪金和相關費用。一般和行政費用還包括與專利和公司事務有關的法律費用，會計、審計、税務和行政諮詢服務的專業費用，保險成本和其他運營成本，包括與我們的一般和行政活動相關的設施和其他基礎設施成本的分配部分。
我們預計，隨着我們增加員工以支持產品候選產品的開發和持續的研究活動，未來我們的一般和行政費用將會增加。我們還預計，我們將產生更多的會計、審計、法律、監管、合規和董事和高管保險成本，以及與上市公司相關的投資者和公關費用。
其他收入(費用)，淨額
其他收入(費用)，淨額包括我們經營賬户和有價證券的現金儲備所賺取的利息收入、有價證券的攤銷費用和增值收入，以及與我們在ULRF的或有股票負債的公允價值變化有關的費用。
經營成果
截至2022年9月30日及2021年9月30日止三個月的比較
下表彙總了截至2022年9月30日和2021年9月30日的三個月的運營結果：
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截至9月30日的三個月， |
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2022 |
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2021 |
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變化 |
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|||
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(單位：千) |
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|
|
|||
運營費用 |
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|
|
|
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|
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研發 |
|
$ |
14,981 |
|
|
$ |
9,183 |
|
|
$ |
5,798 |
|
一般和行政 |
|
|
4,842 |
|
|
|
3,874 |
|
|
|
968 |
|
總運營費用 |
|
|
19,823 |
|
|
|
13,057 |
|
|
|
6,766 |
|
運營虧損 |
|
|
(19,823 |
) |
|
|
(13,057 |
) |
|
|
(6,766 |
) |
利息和其他收入(費用)，淨額 |
|
|
812 |
|
|
|
116 |
|
|
|
696 |
|
淨虧損 |
|
$ |
(19,011 |
) |
|
$ |
(12,941 |
) |
|
$ |
(6,070 |
) |
22
研究和開發費用
下表彙總了截至2022年9月30日和2021年9月30日的三個月的研發費用：
|
|
截至9月30日的三個月， |
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2022 |
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|
2021 |
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|
變化 |
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|
(單位：千) |
|
|
|
|
|||
直接研發項目費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
FCR001臨牀和臨牀前計劃 |
|
$ |
4,294 |
|
|
$ |
2,431 |
|
|
$ |
1,863 |
|
間接研發費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
相關人員(包括股票薪酬) |
|
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7,301 |
|
|
|
4,893 |
|
|
|
2,408 |
|
設施和其他運營成本 |
|
|
3,386 |
|
|
|
1,859 |
|
|
|
1,527 |
|
研發費用總額 |
|
$ |
14,981 |
|
|
$ |
9,183 |
|
|
$ |
5,798 |
|
研發活動是我們商業模式的核心。我們預計，在可預見的未來，隨着我們通過臨牀試驗推進FCR001，包括我們的FREE-1階段3臨牀試驗，我們的研究和開發費用將繼續大幅增加，我們還在繼續開發更多的候選產品。
截至2022年9月30日的三個月，研發費用為1500萬美元，而截至2021年9月30日的三個月的研發費用為920萬美元。增加580萬美元的主要原因是：
一般和行政費用
下表彙總了我們在截至2022年9月30日和2021年9月30日的三個月內支持我們業務活動的一般和行政費用：
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|
截至9月30日的三個月， |
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||||||
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2022 |
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|
2021 |
|
|
變化 |
|
|||
|
|
|
|
|
(單位：千) |
|
|
|
|
|||
相關人員(包括股票薪酬) |
|
$ |
2,699 |
|
|
$ |
1,567 |
|
|
$ |
1,132 |
|
專業和諮詢費 |
|
|
817 |
|
|
|
942 |
|
|
|
(125 |
) |
與設施相關的和其他 |
|
|
1,326 |
|
|
|
1,365 |
|
|
|
(39 |
) |
一般和行政費用總額 |
|
$ |
4,842 |
|
|
$ |
3,874 |
|
|
$ |
968 |
|
截至2022年9月30日的三個月的一般和行政費用為480萬美元，而截至2021年9月30日的三個月為390萬美元。一般和行政費用增加90萬美元的主要原因是：
23
其他收入(費用)，淨額
在截至2022年9月30日的三個月中，其他收入(支出)淨額包括20萬美元的有價證券利息收入和運營現金餘額，以及60萬美元的有價證券淨增值收入。在截至2021年9月30日的三個月中，其他收入(支出)淨額由來自我們可交易證券的20萬美元利息收入和運營現金餘額被我們可銷售證券的淨攤銷費用10萬美元所抵消。
截至2022年9月30日及2021年9月30日止九個月的比較
下表彙總了截至2022年9月30日和2021年9月30日的9個月的運營結果：
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|
截至9月30日的9個月， |
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||||||
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2022 |
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2021 |
|
|
變化 |
|
|||
|
|
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|
|
(單位：千) |
|
|
|
|
|||
運營費用 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研發 |
|
$ |
42,364 |
|
|
$ |
23,655 |
|
|
$ |
18,709 |
|
一般和行政 |
|
|
14,288 |
|
|
|
9,464 |
|
|
|
4,824 |
|
總運營費用 |
|
|
56,652 |
|
|
|
33,119 |
|
|
|
23,533 |
|
運營虧損 |
|
|
(56,652 |
) |
|
|
(33,119 |
) |
|
|
(23,533 |
) |
利息和其他收入(費用)，淨額 |
|
|
1,286 |
|
|
|
(473 |
) |
|
|
1,759 |
|
淨虧損 |
|
$ |
(55,366 |
) |
|
$ |
(33,592 |
) |
|
$ |
(21,774 |
) |
研究和開發費用
下表彙總了截至2022年9月30日和2021年9月30日的9個月的研發費用：
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|
截至9月30日的9個月， |
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||||||
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2022 |
|
|
2021 |
|
|
變化 |
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|||
|
|
|
|
|
(單位：千) |
|
|
|
|
|||
直接研發項目費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
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|||
FCR001臨牀和臨牀前計劃 |
|
$ |
11,405 |
|
|
$ |
6,220 |
|
|
$ |
5,185 |
|
間接研發費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
相關人員(包括股票薪酬) |
|
|
21,366 |
|
|
|
12,729 |
|
|
|
8,637 |
|
設施和其他運營成本 |
|
|
9,593 |
|
|
|
4,706 |
|
|
|
4,887 |
|
研發費用總額 |
|
$ |
42,364 |
|
|
$ |
23,655 |
|
|
$ |
18,709 |
|
研發活動是我們商業模式的核心。我們預計，在可預見的未來，隨着我們通過臨牀試驗推進FCR001，包括我們的FREE-1階段3臨牀試驗，我們的研究和開發費用將繼續大幅增加，我們還在繼續開發更多的候選產品。
截至2022年9月30日的9個月的研發費用為4240萬美元，而截至2021年9月30日的9個月的研發費用為2370萬美元。增加1870萬美元的主要原因是：
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一般和行政費用
下表彙總了我們在截至2022年9月30日和2021年9月30日的9個月內支持我們業務活動的一般和行政費用：
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|
截至9月30日的9個月， |
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|
|
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||||||
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2022 |
|
|
2021 |
|
|
變化 |
|
|||
|
|
|
|
|
(單位：千) |
|
|
|
|
|||
相關人員(包括股票薪酬) |
|
$ |
7,418 |
|
|
$ |
3,975 |
|
|
$ |
3,443 |
|
專業和諮詢費 |
|
|
2,187 |
|
|
|
2,027 |
|
|
|
160 |
|
與設施相關的和其他 |
|
|
4,683 |
|
|
|
3,462 |
|
|
|
1,221 |
|
一般和行政費用總額 |
|
$ |
14,288 |
|
|
$ |
9,464 |
|
|
$ |
4,824 |
|
截至2022年9月30日的9個月的一般和行政費用為1430萬美元，而截至2021年9月30日的9個月為950萬美元。一般和行政費用增加480萬美元，主要是由於：
其他收入(費用)，淨額
在截至2022年9月30日的9個月中，其他收入(支出)淨額包括60萬美元的有價證券利息收入和運營現金餘額，以及70萬美元的有價證券淨增值收入。在截至2021年9月30日的9個月中，其他收入(支出)淨額包括60萬美元的有價證券利息收入和運營現金餘額，被40萬美元的有價證券淨攤銷支出和70萬美元的與或有股票負債的公允價值調整相關的支出所抵消。
流動性與資本資源
自成立以來，我們遭受了重大的運營虧損。我們還沒有將任何產品商業化，我們預計在幾年內不會從產品銷售中獲得收入，如果有的話。自2018年以來，我們的運營資金主要來自出售可轉換優先股和2021年5月首次公開募股的收益。截至2022年9月30日，我們通過出售可轉換優先股獲得的淨收益為1.862億美元，扣除承銷折扣、佣金和其他費用後的IPO淨收益為1.372億美元。
超出即時需求的現金將根據我們的投資政策進行投資，主要是為了流動性和保本。我們現金的主要用途是為運營費用提供資金，主要是研發支出，其次是一般和行政支出。用於為運營費用提供資金的現金受到我們支付這些費用的時間的影響，這反映在我們的未付應付賬款和應計費用的變化中。截至2022年9月30日，我們擁有1850萬美元的現金和現金等價物，以及1.754億美元的有價證券。
現金流
下表彙總了我們在所列每個期間的現金來源和用途：
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截至9月30日的9個月， |
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2022 |
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2021 |
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變化 |
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(單位：千) |
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用於經營活動的現金淨額 |
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$ |
(46,987 |
) |
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$ |
(30,158 |
) |
|
$ |
(16,829 |
) |
投資活動提供(用於)的現金淨額 |
|
|
46,659 |
|
|
|
(97,108 |
) |
|
|
143,767 |
|
融資活動提供的現金淨額 |
|
|
182 |
|
|
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136,988 |
|
|
|
(136,806 |
) |
現金及現金等價物和限制性現金淨增加 |
|
$ |
(146 |
) |
|
$ |
9,722 |
|
|
$ |
(9,868 |
) |
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經營活動現金流
在截至2022年9月30日的9個月中，經營活動使用了4700萬美元的現金，這是因為我們的淨虧損5540萬美元，以及我們的運營資產和負債變化所使用的90萬美元的現金，但被930萬美元的非現金費用部分抵消。本公司營運資產及負債變動所使用的現金淨額，主要包括由董事年度保費及高級職員保險費推動的預付款項及其他流動資產增加170萬美元、CRO預付款項的時間安排、與我們的S-3表格登記報表有關的遞延發售成本，以及由租賃付款推動的經營租賃負債減少40萬美元。應付賬款和應計費用因與報酬有關的應計項目增加60萬美元和其他負債增加10萬美元，抵消了這一增長。非現金費用主要包括810萬美元的股票薪酬支出、40萬美元的固定資產折舊和有價證券攤銷、60萬美元的使用權資產攤銷和20萬美元的資產減值。
在截至2021年9月30日的9個月中，運營活動使用了3020萬美元的現金，這是因為我們的淨虧損3360萬美元，以及我們的運營資產和負債變化使用的90萬美元的現金，但被430萬美元的非現金費用部分抵消。我們經營資產和負債變化所使用的淨現金主要包括由年度董事和高級職員保險費推動的預付和其他流動資產增加220萬美元，以及與我們馬薩諸塞州韋爾斯利修訂租賃協議的存款相關的其他資產增加10萬美元。應付賬款和應計支出增加140萬美元，這被應計CRO成本增加和員工人數增加導致的薪酬相關應計費用增加所抵消。非現金費用主要包括280萬美元的基於股票的薪酬支出，70萬美元與我們或有股票負債的公允價值調整有關的支出，以及80萬美元的固定資產折舊和有價證券攤銷費用。
投資活動產生的現金流
在截至2022年9月30日的9個月中，投資活動提供了4670萬美元的現金，這是由於1.9億美元的有價證券到期，但部分被購買1.406億美元的有價證券以及購買280萬美元的財產和設備所抵消。
在截至2021年9月30日的9個月中，投資活動使用了9710萬美元的現金，這是由於購買了2.108億美元的有價證券以及購買了120萬美元的財產和設備，但部分被1.149億美元的有價證券到期日所抵消。
融資活動產生的現金流
在截至2022年9月30日的9個月中，融資活動提供的淨現金為20萬美元，主要包括髮行ESPP股票和行使股票期權的收益。
在截至2021年9月30日的九個月內，融資活動提供的現金淨額為1.37億美元，主要包括從我們的首次公開募股中扣除承銷折扣和佣金1.395億美元后的淨收益，以及行使股票期權的收益10萬美元，部分被支付的其他首次公開募股費用240萬美元和用於償還ULRF或有股票負債的付款30萬美元所抵消。
未來的資金需求
我們預計，與我們正在進行的活動相關的費用將大幅增加，特別是當我們推進我們候選產品的後期臨牀開發時。此外，我們預計還會產生與上市公司運營相關的額外成本。我們的營運開支的時間和數額將主要視乎：
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我們相信，截至2022年9月30日，我們現有的現金和現金等價物以及有價證券將使我們能夠為2024年之前的運營費用和資本支出需求提供資金。我們基於可能被證明是錯誤的假設做出了這一估計，我們可能會比預期更早耗盡可用的資本資源。我們預計，我們將需要額外的資金，以(I)通過評估FCR001的主要終點，包括臨牀試驗材料的內部製造和質量保證、第三方臨牀試驗成本、臨牀開發和試驗管理以及與每個試驗相關的人員，在我們正在進行的第三階段註冊試驗FCR001中進一步開發FCR001；(Ii)通過評估FCR001的主要終點，包括臨牀試驗材料的內部製造和質量保證、第三方臨牀試驗成本、臨牀開發和試驗管理以及相關人員，繼續研究和開發FCR001的其他流水線項目，如活體腎移植延遲耐受誘導和硬皮病分別在我們的FREE-2和FREE-3試驗中；(Iii)發展擴展的化學制造和控制(CMC)業務，以促進FCR001的擴大和商業化，或聘請第三方製造商進行此類商業化；以及(Iv)開發我們的臨牀前計劃，以提交研究用新藥申請(“IND”)和/或進入臨牀試驗。如果我們獲得監管機構對任何候選產品的批准，我們預計將產生與產品製造、銷售、營銷和分銷相關的鉅額商業化費用，這取決於我們自己選擇在哪裏將這些候選產品商業化。
開發藥物產品，包括進行臨牀前研究和臨牀試驗，是一個耗時、昂貴和不確定的過程，需要數年時間才能完成，我們可能永遠不會產生必要的數據或結果，以獲得任何候選產品的上市批准，或從銷售任何我們可能獲得營銷批准的候選產品中獲得收入。此外，我們的候選產品如果獲得批准，可能不會獲得商業成功。我們的商業收入，如果有的話，將來自藥物的銷售，我們預計這些藥物在很多年內都不會在商業上獲得，如果有的話。因此，我們將需要獲得大量額外資金來實現我們的業務目標。
在可接受的條件下，我們可能無法獲得足夠的額外資金，或者根本沒有。我們目前沒有任何承諾的外部資金來源。在此之前，如果我們能夠產生可觀的產品收入，我們預計將通過股權發行、基於特許權使用費的融資、債務融資、合作、戰略聯盟以及與第三方的營銷、分銷或許可安排的組合來滿足我們的現金需求。在我們通過出售股權或可轉換債務證券籌集額外資本的情況下，所有權權益可能會被大幅稀釋，此類證券的條款可能包括清算或其他優惠，對您作為普通股股東的權利產生不利影響。債務融資、基於特許權使用費的融資和優先股融資(如果有)可能涉及一些協議，其中包括限制我們採取特定行動的能力的限制性契約，如招致額外債務、進行資本支出或宣佈股息。如果我們通過基於特許權使用費的融資、合作、戰略聯盟或與第三方的營銷、分銷或許可安排來籌集資金，我們可能不得不放棄對我們的技術、未來收入來源、研究計劃或候選產品的寶貴權利，或者以可能對我們不利的條款授予許可。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資或其他安排籌集額外資金，我們可能會被要求推遲、減少或取消我們的產品開發或未來的商業化努力，或者授予我們開發和營銷我們本來更願意自己開發和營銷的候選產品的權利。
於2022年8月15日，吾等提交S-3表格註冊聲明(“註冊聲明”)，據此吾等可不時選擇以一個或多個系列或類別發行及出售本金總額高達2.5億美元的普通股、優先股、債務證券、認股權證及/或單位，以一項或多項發售方式發行，發行金額及最低價格及條款由吾等於發售時釐定。我們每次出售註冊聲明中描述的證券時，都會提供一份補充招股説明書，以詳細説明所提供證券的條款。於2022年8月15日，吾等亦與SVB訂立2022年銷售協議，據此吾等可選擇發行及出售總髮行價最高達7,500萬美元的普通股股份，發行數量及最低價格條款由吾等不時透過SVB作為銷售代理釐定。本公司同意向SVB支付總佣金率，最高為SVB根據2022年銷售協議通過SVB出售的普通股每股銷售價格毛收入的3.0%。
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合同義務
我們目前簽訂了位於肯塔基州路易斯維爾的製造工廠、德克薩斯州休斯頓的實驗室空間、馬薩諸塞州韋爾斯利的企業辦公空間以及肯塔基州路易斯維爾的額外企業辦公空間的四份運營租約。未來四年，這些租約的未來最低租賃義務總額為350萬美元。此外，正如本季度報告的其他部分所討論的那樣，我們是ULRF許可協議的締約方。根據ULRF許可協議的條款，本公司有義務賠償ULRF銷售的所有許可產品淨銷售額的3%，任何非特許權使用費再許可收入的三分之一，以及在發生ULRF許可協議中概述的特定事件時每個許可產品的監管和銷售里程碑高達162.5萬美元；以及年度許可維護費。
我們還在正常業務過程中與某些CRO和其他第三方簽訂了非臨牀研究、研究和測試以及臨牀試驗的其他合同。這些合同不包含任何最低購買承諾，我們可以在事先通知的情況下取消。取消時應支付的款項僅包括所提供服務的付款和截至取消之日為止發生的費用，包括我們服務提供商的不可取消義務。
關鍵會計政策和估算
我們管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析是以我們的財務報表為基礎的，這些報表是根據美國公認會計原則(“GAAP”)編制的。在編制我們的財務報表和相關披露時，我們需要作出估計和判斷，以影響我們財務報表中報告的資產、負債、成本和費用以及或有資產和負債的披露。我們基於歷史經驗、已知趨勢和事件以及我們認為在當時情況下合理的各種其他因素進行估計，這些因素的結果構成了對資產和負債賬面價值的判斷的基礎，而這些資產和負債的賬面價值並不是從其他來源很容易看出的。我們在持續的基礎上評估我們的估計和假設。在不同的假設或條件下，我們的實際結果可能與這些估計不同。
雖然我們的主要會計政策在隨附的財務報表附註2中有更詳細的描述，但我們認為以下會計政策對我們編制財務報表所使用的判斷和估計最關鍵。
研究與開發合同成本和應計項目
作為編制財務報表過程的一部分，我們需要估計我們應計的研發費用。這一過程包括審查未結合同和採購訂單，與我們的適用人員溝通，以確定代表我們執行的服務，並在我們尚未收到發票或以其他方式通知實際成本時，估計所執行的服務水平和服務產生的相關成本。我們的大多數服務提供商按照預定的時間表或在達到合同里程碑時向我們開出欠款發票，但也有一些需要預付款。我們根據我們當時所知的事實和情況，在財務報表中對截至每個資產負債表日期的應計費用進行估計。我們定期與服務提供商確認這些估計的準確性，並在必要時進行調整。估計應計研究和開發費用的例子包括支付給供應商的與臨牀開發活動相關的費用，以及與臨牀前、非臨牀和人類臨牀試驗相關的CRO和研究地點的費用。
我們根據與代表我們供應、實施和管理臨牀試驗的多個CRO的報價和合同，對收到的服務和花費的努力進行估計，並記錄與外部研究和開發相關的費用。這些協議的財務條款有待談判，不同的合同各不相同，可能導致付款不均衡。在某些情況下，向我們的供應商支付的款項可能會超過所提供的服務水平，從而導致提前支付費用。在應計服務費時，我們估計將提供服務的時間段和每段時間的努力程度。如果服務的實際執行時間或努力程度與估計值不同，我們會相應地調整應計費用或預付費用的金額。儘管我們預計我們的估計不會與實際發生的金額有實質性差異，但我們對所提供服務的狀態和時間相對於所提供服務的實際狀態和時間的理解可能會有所不同，並可能導致報告的金額在任何特定時期過高或過低。到目前為止，我們對應計研究和開發費用的先前估計沒有任何重大調整。在截至2022年9月30日的三個月和九個月期間，我們確定外部研發費用應計項目的流程沒有變化。
基於股票的薪酬費用
我們根據授予員工、董事和非員工的公允價值來衡量授予員工、董事和非員工的股票獎勵，並確認這些獎勵在必要的服務期(通常是相應獎勵的歸屬期間)內的薪酬支出。對於具有服務授予條件的股票獎勵，我們使用直線法確認補償費用。每個股票期權授予的公允價值是在授予之日使用布萊克-斯科爾斯期權定價模型估計的，該模型需要基於某些主觀假設的投入，包括預期股價波動、預期期限。
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期權的利率，接近期權預期期限的一段時間的無風險利率，以及我們的預期股息收益率。每個購買普通股的期權獎勵的公允價值是在授予之日根據我們普通股在同一日期的公允價值估計的。
由於我們的普通股在首次公開招股結束前並沒有公開市場，我們普通股的估計公允價值是由我們的董事會在考慮到我們最新的第三方普通股估值以及董事會對其他客觀和主觀因素的評估後確定的，這些估計公允價值從最近一次估值之日起到授予之日可能發生了變化。我們的股權工具的這些獨立第三方估值是在確定的價值拐點的同時進行的。我們的普通股估值是使用期權定價方法(“OPM”)，它使用市場方法來估計我們的企業價值，以及概率加權預期收益率方法(“PWERM”)和混合方法，即OPM和PWERM的組合。
對於首次公開募股結束後授予的所有基於股票的獎勵，我們不必估計我們普通股的公允價值，因為它是根據我們普通股的報價市場價格確定的。於截至2022年9月30日止三個月及九個月內，本公司普通股之報價市價用於釐定本公司以股票為基礎之補償獎勵之公平價值，並無其他重大估計用於釐定該等金額。
新興成長型公司和較小的報告狀態
2012年4月，通過了《2012年創業法案》(以下簡稱《就業法案》)。JOBS法案第107條規定，“新興成長型公司”(“EGC”)可以利用經修訂的1933年“證券法”(“證券法”)第7(A)(2)(B)節規定的延長過渡期，以遵守新的或修訂的會計準則。因此，企業會計準則委員會可以推遲採用某些會計準則，直到這些準則適用於私營公司。在我們仍是一家新興成長型公司期間，我們已選擇將延長的過渡期用於新的或修訂的會計準則；然而，我們可能會在準則允許的範圍內提前採用某些新的或修訂的會計準則。
我們將一直是一家新興的成長型公司，直到出現以下最早的情況：(I)本財年的最後一天，我們的年收入超過12.35億美元；(Ii)我們有資格成為“大型加速申報公司”的日期，非關聯公司持有至少7.00億美元的股權證券；(Iii)我們在之前三年期間發行了超過10億美元的不可轉換債務證券；以及(Iv)截至我們首次公開募股五週年後的財年的最後一天。
我們也是一家“較小的報告公司”，這意味着我們非關聯公司持有的股票的市值不到7億美元，在最近結束的財年中，我們的年收入不到1億美元。如果(I)非關聯公司持有的我們股票的市值低於2.5億美元，或(Ii)在最近結束的財年中，我們的年收入低於1億美元，並且非關聯公司持有的我們股票的市值低於7億美元，我們可能會繼續成為一家規模較小的報告公司。如果我們是一家較小的報告公司，當我們不再是一家新興的成長型公司時，我們可能會繼續依賴較小的報告公司可以獲得的某些披露要求的豁免。具體地説，作為一家較小的報告公司，我們可能會選擇在我們的Form 10-K年度報告中只公佈最近兩個財政年度的經審計財務報表，與新興成長型公司類似，較小的報告公司減少了有關高管薪酬的披露義務。
表外安排
在提交報告的期間，我們沒有，目前也沒有任何表外安排，正如美國證券交易委員會的規則和法規所定義的那樣。
近期發佈和採納的會計公告
本季度報告開頭的財務報表附註2披露了最近發佈的可能影響我們的財務狀況和經營結果的會計聲明的描述。
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項目3.數量和質量關於市場風險的披露。
我們對市場風險的主要敞口與利率的變化有關。截至2022年9月30日和2021年12月31日，我們分別擁有1850萬美元和1860萬美元的現金和現金等價物。截至2022年9月30日和2021年12月31日，我們分別擁有1.754億美元和2.254億美元的有價證券。我們對利率敏感性的敞口受到美國利率總體水平變化的影響。如果市場利率立即統一上調100個基點或1個百分點，我們的利率敏感型有價證券的公允淨值將不會經歷公允市場價值的實質性變化。
我們的所有員工和業務目前都位於美國。我們不時地以美元以外的貨幣與承包商或其他供應商簽訂合同。到目前為止，我們對外幣匯率波動的風險很小，因為交易開始之日與付款或收到付款之日之間的時間一般較短。因此，我們認為我們不存在重大的外匯風險敞口。
通貨膨脹通常通過增加勞動力成本和某些供應成本來影響我們。儘管我們認為，在截至2022年9月30日的九個月和截至2021年12月31日的一年中，通脹對我們的業務、財務狀況或運營結果沒有實質性影響，但由於對進行臨牀試驗的成本、製造和供應成本、吸引和保留合格人員所產生的勞動力成本以及其他運營成本的影響，我們在不久的將來可能會遇到一些影響(特別是如果通貨膨脹率繼續上升)。
項目4.控制和程序。
披露控制和程序
我們的管理層在首席執行官和首席財務官的參與下，評估了截至2022年9月30日我們的披露控制和程序的有效性。1934年《證券交易法》(以下簡稱《交易法》)第13a-15(E)和15d-15(E)條中所定義的“披露控制和程序”一詞，是指公司的控制和其他程序，旨在確保吾等根據交易法提交或提交的報告中要求披露的信息在美國證券交易委員會(“美國證券交易委員會”)規則和表格規定的時間內得到記錄、處理、彙總和報告，並且該等信息經過積累並傳達給我們的管理層。包括我們的首席執行官(我們的首席執行官)和我們的首席財務官(我們的首席財務官)，以便及時做出關於所需披露的決定。
管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和操作多麼良好，都只能為實現其目標提供合理的保證，管理部門必須在評估可能的控制和程序的成本效益關係時作出判斷。根據對我們截至2022年9月30日的披露控制和程序的評估，我們的首席執行官和首席財務官得出結論，截至該日期，我們的披露控制和程序在合理的保證水平下是有效的。
財務報告內部控制的變化
我們對財務報告的內部控制沒有發生變化，這一術語在截至2022年9月30日的財季的《外匯法案》規則13a-15(F)和15d-15(F)中定義，這對我們的財務報告內部控制產生了重大影響，或有合理的可能性對財務報告內部控制產生重大影響。
控制措施有效性的固有限制
所有的控制系統都有固有的侷限性，包括這樣的現實：決策過程中的判斷可能是錯誤的，故障可能會因為一個簡單的錯誤或錯誤而發生。此外，某些人的個人行為、兩個或更多人的串通或通過控制的管理凌駕，都可以規避控制。由於這些限制，財務報告的內部控制有可能無法及時防止或發現重大錯報。然而，這些固有的限制是財務報告程序的已知特徵。因此，有可能在過程中設計保障措施，以減少(儘管不是消除)這一風險。
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第II部-其他信息
第1項。法律訴訟。
從… 有時，我們可能會捲入訴訟或其他法律程序。截至2022年9月30日，我們目前沒有參與任何我們管理層認為可能對我們的業務產生重大不利影響的訴訟或法律程序。無論結果如何，由於辯護和和解費用、管理資源轉移和其他因素，訴訟可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生不利影響.
第1A項。風險因素。
投資我們的普通股涉及很高的風險。在作出投資決定之前，您應仔細考慮以下所述的風險以及本季度報告中的其他信息，包括我們的財務報表及其相關附註，以及本季度報告中題為“管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析”的部分。發生下列任何事件或事態發展都可能損害我們的業務、財務狀況、經營結果和前景。我們目前不知道或我們目前認為無關緊要的其他風險和不確定性也可能損害我們的業務運營。因此，我們普通股的市場價格可能會下降，您可能會失去對我們普通股的全部或部分投資。以下描述的風險並非詳盡無遺，也不是公司面臨的唯一風險。新的風險因素可能會不時出現，無法預測任何因素或因素組合可能對我們的業務、前景、財務狀況或運營結果產生的影響。
與我們的業務和產品候選人相關的風險
與臨牀開發相關的風險
我們的業務在很大程度上取決於FCR001的成功開發和監管批准，FCR001是我們的主要候選產品。如果我們無法獲得監管部門對FCR001的批准，我們的業務可能會受到實質性損害。
我們目前沒有獲準銷售的產品，正在投入我們所有的努力和財政資源來開發我們的易化Allo-HSCT療法，特別是在我們的主要候選產品FCR001上。FCR001作為我們最初和潛在的額外適應症的成功持續開發和最終監管批准對我們業務的未來成功至關重要。我們將需要籌集足夠的資金，併成功地登記和完成我們的FCR001活體腎移植(“LDKT”)和其他適應症的臨牀開發計劃。
不能保證我們的任何候選產品將繼續進行臨牀開發或獲得監管部門的批准。為任何候選產品獲得上市批准的過程都非常漫長和有風險，我們將面臨巨大的挑戰，以便按計劃或如果有的話，獲得營銷批准。監管部門對FCR001或我們可能開發的任何其他候選產品的潛在批准受到許多風險的影響，包括以下風險：
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成功啟動和完成臨牀試驗； |
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成功的患者入選臨牀試驗； |
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來自我們臨牀試驗的成功數據，支持我們的候選產品在目標人羣中具有可接受的風險-收益概況；以及 |
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接收和維護來自相關監管機構的上市批准。 |
此外，為我們的主要適應症開發FCR001的負面結果，例如最近在我們的FREE-1試驗中的患者死亡，也可能影響我們獲得監管機構批准FCR001用於其他當前和潛在適應症的能力，因為基礎平臺、製造過程。開發過程，細胞療法對我們目前正在開發的所有項目都是相同的。因此，任何一個項目的失敗都可能影響獲得監管部門批准繼續或實施我們的其他臨牀項目的能力。
此外，由於我們的財力和人力資源有限，並將重點放在開發我們的主導產品候選產品和我們的領先適應症上，我們可能會放棄或推遲與其他未來產品候選產品和
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後來被證明具有更大商業潛力的跡象。我們的資源分配決策可能會導致我們無法利用可行的商業產品或有利可圖的市場機會。我們在當前和未來的研發計劃以及其他特定適應症的未來候選產品上的支出可能不會產生任何商業上可行的未來候選產品。如果我們沒有準確評估特定未來候選產品或標誌的商業潛力或目標市場，我們可能會通過合作、許可或其他版税安排放棄對這些未來候選產品或標誌的寶貴權利，如果在這種情況下，我們保留對該等未來候選產品或標誌的獨家開發和商業化權利會更有利。
其中許多風險是我們無法控制的，包括與臨牀開發、我們的專有製造過程和監管提交過程相關的風險。如果我們無法針對我們正在開發的適應症開發FCR001並獲得監管部門的批准，或者如果我們由於任何這些風險或其他原因而遇到延誤，我們的業務可能會受到實質性損害。
我們可能無法成功地識別、開發或商業化FCR001的新適應症或識別任何其他候選產品，並且可能無法通過收購或授權來擴展我們的產品線。
我們業務戰略的一個關鍵部分是通過識別和驗證新的適應症來利用FCR001，包括其他移植環境和患有自身免疫或免疫介導性疾病的患者。如果FCR001沒有獲得監管部門的批准，或者沒有在我們目前計劃的適應症中成功商業化，那麼我們業務的成功將取決於我們是否有能力將FCR001擴展到更多的適應症中，或者我們的產品線，通過我們自己的內部研究和發現努力、授權或其他收購，包括其他候選產品。我們可能無法確定相關的候選產品或適應症。如果我們確實確定了這些候選產品或適應症，我們可能會因為多種原因而無法開發這些計劃，包括資金或其他資源不足。
臨牀藥物開發涉及一個漫長而昂貴的過程，結果不確定，如果不能成功和及時地進行臨牀試驗並獲得監管機構對我們候選產品的批准，將嚴重損害我們的業務。
在未獲得美國食品和藥物管理局(FDA)的監管批准之前，我們不能在美國將候選產品商業化；同樣，在沒有獲得類似外國監管機構的監管批准的情況下，我們不能在美國以外的地方將候選產品商業化。在獲得用於目標適應症的任何候選產品的商業銷售的監管批准之前，我們必須利用在臨牀前研究和臨牀試驗中收集的大量證據，證明該候選產品用於該目標適應症是安全有效的，並且該候選產品的製造設施、工藝和控制是足夠的，以確保安全性、純度和效力。
臨牀測試費用昂貴，可能需要數年時間才能完成，其結果本身也不確定。在臨牀試驗過程中，任何時候都可能發生失敗。儘管在臨牀前研究和臨牀試驗中取得了進展，但臨牀試驗後期階段的候選產品可能無法顯示出預期的安全性和有效性特徵。
獲得FDA和類似的外國監管機構批准所需的時間是不可預測的，但通常需要在臨牀前研究和臨牀試驗開始後多年，並取決於許多因素，包括研究設計和監管機構的相當大的酌情決定權。此外，批准政策、法規或獲得批准所需的臨牀數據的類型和數量可能會在候選產品的臨牀開發過程中發生變化，並可能因司法管轄區而異。我們尚未獲得任何候選產品的監管批准，我們現有的候選產品或任何未來的候選產品都可能永遠不會獲得監管批准。
我們的候選產品可能無法獲得FDA或類似外國監管機構的監管批准，原因有很多，包括：
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不同意我們的臨牀試驗的設計或實施； |
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未能向監管機構證明我們的主要候選產品FCR001是安全有效的，或者其建議的適應症具有積極的益處/風險概況； |
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臨牀試驗未能達到批准所需的統計意義水平； |
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不同意我們對臨牀前研究或臨牀試驗數據的解釋； |
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從我們候選產品的臨牀試驗中收集的數據不足，無法支持提交和提交生物製品許可證申請(“BLA”)或其他提交或獲得監管部門的批准； |
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未能獲得對我們的製造工藝、我們自己的製造設施或第三方製造商的設施的批准，我們可能會在未來與這些製造商簽訂臨牀和商業供應合同；或 |
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審批政策或法規的變化，使我們的臨牀前和臨牀數據不足以獲得批准。 |
這一漫長的審批過程，以及未來臨牀試驗結果的不可預測性，可能會導致我們無法獲得監管部門的批准，無法將我們的候選產品推向市場，這將嚴重損害我們的業務、運營結果和前景。FDA或類似的外國監管機構可能需要更多信息，包括支持批准的額外臨牀前或臨牀數據，這可能會推遲或阻止批准和我們的商業化計劃，或者我們可能決定放棄開發計劃。如果我們獲得批准，監管機構可能會批准我們的任何候選產品的適應症比我們要求的更少或更有限(包括未能批准最具商業前景的適應症)，可能會根據昂貴的上市後臨牀研究的表現而批准，或者可能會批准其標籤不包括該候選產品成功商業化所必需或需要的標籤聲明。
如果我們在臨牀試驗中招募患者時遇到延遲或困難，我們候選產品的開發可能會被推遲或阻止，這將對我們的業務產生實質性的不利影響。
如果我們無法根據FDA或類似的外國監管機構的要求，找到並招募足夠數量的合格患者參加這些試驗，我們可能無法啟動或繼續我們的候選產品的臨牀試驗。患者入選是臨牀試驗時間的一個重要因素。特別是，由於我們的某些臨牀試驗集中在患者人數相對較少的適應症上，我們招募合格患者的能力可能會受到限制，或者可能導致招募速度比我們預期的要慢。例如，我們最初的適應症集中在孤兒疾病上，這些疾病在美國影響不到20萬人。具體地説，在美國，每年大約有6,500人進行LDKT，此外，我們還優先發展FCR001，這是一種稱為瀰漫性皮膚系統性硬化症的嚴重硬皮病，在美國約有70,000至80,000人流行。
如果我們的競爭對手正在為與我們的候選產品相同的適應症正在開發的候選產品進行臨牀試驗，而原本有資格參加我們的臨牀試驗的患者轉而註冊我們競爭對手的候選產品的臨牀試驗，則患者登記可能會受到影響。
此外，由於我們正在通過HSCT程序調查需要專門醫療護理的複雜適應症的治療，而HSCT程序本身就是由專業醫生和治療中心執行的複雜程序，因此我們在招募臨牀試驗地點參與我們的試驗並及時完成我們的試驗方面面臨固有的挑戰。對於LDKT，參與我們試驗的每個地點都需要從每個實體器官移植和HSCT科室確定一名首席臨牀醫生，他們願意並能夠密切協調我們患者的護理和後續工作。我們依賴我們與卓越移植中心的關係來幫助識別符合條件的患者並進行臨牀試驗，任何無法確保或惡化這些關係的情況都可能會阻礙我們及時成功地招募患者的能力。
患者登記還可能受到其他因素的影響，包括：
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患者羣體的規模和性質； |
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正在調查的疾病的嚴重程度； |
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有問題的試驗的患者資格標準； |
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試驗方案的性質； |
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我們有能力招聘具有適當能力和經驗的臨牀試驗研究人員； |
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接受研究的產品候選產品的感知風險和收益； |
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可歸因於我們的主要候選產品的不良事件的發生； |
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努力促進及時登記參加臨牀試驗； |
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同一適應症的競爭產品或候選產品的數量和性質，以及競爭候選產品的正在進行的臨牀試驗； |
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醫生的病人轉介做法； |
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登記的受試者在完成學業前輟學或死亡的風險； |
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競爭其他臨牀試驗的患者； |
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在治療期間和治療後充分監測患者的能力； |
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聯邦、州或地方政府的旅行限制和其他潛在限制，影響勞動力或影響為應對新冠肺炎大流行而實施的臨牀研究地點政策； |
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由於新冠肺炎大流行的持續和演變，我們正在進行和計劃中的臨牀試驗中的患者招募延遲或暫停； |
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為潛在患者提供臨牀試驗場地的距離和可用性；以及 |
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按臨牀試驗地點繼續招募潛在患者。 |
如果我們在招募患者參加臨牀試驗時遇到延遲或困難，我們的臨牀試驗可能會被推遲或終止。由於新冠肺炎對我們臨牀站點的影響，以及幹細胞捐贈者和移植接受者前往我們臨牀站點的意願，我們的臨牀試驗已經經歷了顯著的延誤。在我們的FREE-1試驗中，在一名患者死亡後，我們可能會遇到進一步的困難。即使我們能夠在我們的臨牀試驗中招募足夠數量的患者，如果登記的速度比我們預期的要慢，我們候選產品的開發成本可能會增加，我們的試驗可能會推遲完成，或者我們的試驗可能會變得過於昂貴而無法完成。完成臨牀試驗的任何延誤都將增加我們的成本，推遲或阻止我們的候選產品開發和審批過程，並危及我們開始產品銷售和創造收入的能力。在完成我們的候選產品的臨牀研究方面的任何延誤也可能縮短商業獨佔期。任何這些情況都可能嚴重損害我們的業務、財務狀況和前景。
我們面臨着激烈的競爭，這可能會導致其他人比我們更成功地發現、開發或商業化產品。
我們面臨着來自眾多製藥和生物技術企業的競爭，以及來自學術機構、政府機構和私營和公共研究機構的競爭。如果我們的競爭對手開發和商業化比我們開發的任何候選產品更安全、更有效、副作用更少、成本更低或在市場上獲得更多認可的產品，我們的商業機會將受到重大影響。此外，如果新的上游產品或治療方案的改變降低了我們當前或未來目標人羣中的總髮病率或疾病流行率，我們的商業機會將受到重大影響。如果獲得相關監管機構的批准，競爭可能會減少我們候選產品的銷售和定價壓力。此外，我們候選產品開發的重大延誤可能會使我們的競爭對手先於我們將產品推向市場，並削弱我們候選產品的任何商業化能力。
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雖然目前還沒有FDA或歐洲藥品管理局(“EMA”)批准的針對我們目前目標適應症的基於細胞的療法，但針對我們當前或未來目標疾病的其他已獲批准或常用的藥物和療法，如用於預防器官移植排斥反應的他克莫司和MMF，或用於減緩硬皮病相關性間質性肺病患者肺功能下降速度的inetedanib，都更成熟，並被醫生、患者和第三方付款人接受。其中一些藥物是品牌藥物，受專利保護，其他藥物是仿製藥。保險公司和其他第三方付款人可能鼓勵使用非專利產品或特定品牌產品。此外，一些公司、學術機構和政府機構正在尋求解決現有療法的侷限性，我們也在尋求解決這些侷限性。例如，一些第三方，如Jasper治療公司、藍鳥生物公司和Magenta治療公司，正在尋求開發毒性、發病率和死亡率低於當前護理標準的HSCT調節方案。同樣，約翰·霍普金斯大學和弗雷德·哈欽森癌症中心此前也曾進行過非清髓性條件性治療。其他一些公司也在尋求降低HSCT中移植物抗宿主病(GvHD)的發生率和嚴重程度。如果這些努力中的任何一項被證明是成功的，我們的促進型異基因造血幹細胞療法與當時現有的護理標準相比的預期優勢可能會被消除，對我們促進型異基因造血幹細胞療法的需求可能會受到實質性的影響。
我們預計，如果我們的一次性研究療法獲得批准，它的定價將反映其長期的臨牀、經濟和人文價值。這種定價模式可能需要單一的前期成本或多個分期付款，具體取決於持續收益的證明，這些成本可能比必須長期採用的競爭性仿製藥的前期成本或初始年度成本更高。在缺乏差異化和令人信服的臨牀證據的情況下，定價溢價可能會阻礙我們的產品比目前批准的或常用的療法更好地採用，這可能會對我們的業務產生不利影響。此外，許多公司正在開發新的治療方法，隨着我們的產品繼續在臨牀開發，我們無法預測護理標準將成為什麼。我們的許多競爭對手或潛在競爭對手在研發、製造、臨牀前測試、進行臨牀試驗、獲得監管批准和營銷批准的產品方面擁有比我們大得多的市場佔有率、財力和專業知識，因此可能比我們擁有競爭優勢。規模較小或處於早期階段的公司也可能成為重要的競爭對手，包括通過與大型和成熟公司的合作安排或合併。這些第三方在招聘和留住合格的科學、商業和管理人員、建立臨牀試驗場地和臨牀試驗患者註冊以及獲得與我們的計劃相輔相成或對我們的業務有利的技術和技術許可證方面與我們競爭。
由於這些因素，這些競爭對手可能會在我們之前獲得監管機構對其產品的批准，這將限制我們開發或商業化我們的候選產品的能力。我們的競爭對手也可能開發出比我們更安全、更有效、更廣泛使用和更便宜的產品，而且在製造和營銷他們的產品方面也可能比我們更成功。這些明顯的優勢可能會使我們的候選產品過時或在我們能夠收回開發和商業化的費用之前失去競爭力。
臨牀開發的延遲或延遲或我們獲得監管批准的能力(如果有的話)以及我們候選產品的商業化，如果獲得批准，將對我們的業務產生實質性的不利影響。
我們可能會在正在進行的或未來的臨牀試驗中遇到延遲，我們不知道臨牀試驗是否會按時開始或招募受試者，是否需要重新設計或是否會如期完成，如果有的話，例如由於正在進行的新冠肺炎大流行及其對臨牀試驗地點或我們所依賴的第三方服務提供商的影響。臨牀試驗可能會因各種原因而延遲、暫停或過早終止，例如：
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延遲或未能與FDA或類似的外國監管機構就臨牀試驗的設計和實施達成協議； |
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延遲或未能獲得開始試驗的授權，包括延遲或有能力生成足夠的臨牀前數據以支持臨牀試驗的啟動，或無法遵守監管機構就試驗範圍或設計施加的條件； |
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延遲或未能與潛在合同研究機構(“CRO”)和臨牀試驗地點就可接受的條款達成協議，其條款可以進行廣泛的談判，不同的CRO和試驗地點可能會有很大差異； |
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CRO無法根據這些協議履行職責，包括由於新冠肺炎疫情對其工作人員的影響； |
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延遲或未能獲得機構審查委員會(“IRB”)的批准或其他審查實體(包括類似的外國監管機構)在每個地點進行臨牀試驗的批准； |
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臨牀試驗地點從我們的臨牀試驗中撤回或一個地點不符合參加我們的臨牀試驗的資格； |
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拖延或未能招募合適的受試者參加審判的； |
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受試者完成試驗或返回接受治療後隨訪的延遲或失敗； |
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無法確定和維護足夠數量的試驗地點，包括因為潛在的試驗地點可能沒有顯示我們正在治療的跡象所需的能力； |
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我們的第三方臨牀試驗經理未能履行他們的合同職責，未能在預期的最後期限內完成，或未能提供可信的數據； |
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延遲或未能增加新的試驗地點，包括由於臨牀研究地點或當地IRBs政策的變化； |
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中期結果或數據不明確、不明確或與先前的結果或數據不一致的； |
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來自FDA、IRB、數據安全監測委員會(“DSMB”)或類似外國當局的反饋，或來自早期或同時進行的臨牀前研究和臨牀試驗的結果，可能需要修改試驗方案； |
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不可接受的益處/風險概況、不可預見的安全問題或不良副作用； |
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未能證明使用候選產品的好處； |
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缺乏足夠的資金來繼續試驗，包括由於登記延遲而產生的不可預見的成本、進行額外試驗的要求或與我們的CRO和其他第三方的服務相關的費用增加；或 |
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政府法規或行政行為的變化，我們或第三方未能遵守監管要求，或缺乏足夠的資金來繼續臨牀試驗。 |
此外，臨牀試驗可能會因各種原因而延遲、暫停或過早終止，包括臨牀站點、研究人員或其他第三方偏離試驗方案、未能按照法規和合同要求進行試驗和/或退出試驗。例如，我們依靠西北醫學中心(“西北”)的一名臨牀調查員提供我們第二階段臨牀試驗的持續數據。該研究人員是我們FREASE-1的首席首席研究人員，我們預計該研究人員和網站將成為我們FREESS-1和FREASE-2臨牀試驗的最高參與者。如果我們在西北大學或該地點的首席研究員嚴重背離我們的試驗方案或我們或臨牀地點的法規或合同義務，我們的臨牀試驗可能會受到不利影響.
此外，新冠肺炎大流行造成的幹擾，包括該病毒當前或未來出現的任何變種，可能會增加我們在啟動、登記、進行或完成計劃中的和正在進行的臨牀試驗時遇到此類困難或延遲的可能性。如果臨牀試驗被我們、進行此類試驗的機構的IRBs、用於此類試驗的DSMB或FDA或類似的外國監管機構暫停或終止，我們也可能遇到延遲。此類主管部門可能會因一系列因素而強制暫停或終止臨牀試驗，這些因素包括未能按照監管要求或我們的臨牀規程進行臨牀試驗、FDA或類似的外國監管機構對臨牀試驗操作或試驗地點的檢查導致實施臨牀暫停、不可預見的安全問題或不良副作用，包括
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疑似意想不到的嚴重不良反應或SUSAR，例如最近在我們的自由-1試驗中有一名患者死亡，未能證明使用藥物的好處，政府法規或行政措施的變化，或缺乏足夠的資金來繼續臨牀試驗。此外，監管要求和政策可能會發生變化，我們可能需要修改臨牀試驗方案以適應這些變化。修正案可能要求我們將我們的臨牀試驗方案重新提交給IRBs進行重新檢查，這可能會影響臨牀試驗的成本、時間或成功完成。
與我們的臨牀前研究和/或臨牀試驗結果相關的風險
臨牀前研究或早期臨牀試驗的結果不一定能預測未來的結果。我們現有的臨牀試驗候選產品，以及我們進入臨牀試驗的任何其他候選產品，可能在以後的臨牀試驗中不會有有利的結果，也可能不會獲得監管部門的批准。
臨牀前研究和我們在LDKT的第二階段試驗的成功並不能確保以後的臨牀試驗，包括我們正在進行的LDKT FCR001第三階段臨牀試驗，將產生與我們的第二階段試驗一致的結果，包括足夠的數據來證明FCR001或我們可能開發的任何其他候選產品的有效性和安全性。同樣，製藥和生物技術行業的一些公司，包括那些擁有比我們更多的資源和經驗的公司，在臨牀試驗中遭遇了重大挫折，即使在早期的臨牀前研究或臨牀試驗中看到了有希望的結果。儘管我們的候選產品在早期的臨牀前研究或臨牀試驗中報告了結果，但到目前為止，結果可能不會在後續試驗中複製，我們不知道我們可能進行的臨牀試驗是否會證明足夠的有效性和安全性，從而導致監管部門批准FCR001或我們開發的任何未來候選產品。例如，我們早期臨牀數據中的不準確和偏離我們的臨牀試驗方案，例如我們的第二階段臨牀試驗，可能會影響這些數據的完整性，包括安全數據，並可能影響這些數據支持監管批准的能力。此外，我們的某些臨牀試驗終端在我們的試驗人羣中的特定人羣中也可能沒有足夠的動力。我們的第二階段試驗是一項“單臂”試驗，沒有對照ARM，以允許我們的研究治療與標準護理治療進行比較。更有甚者, 到目前為止，我們正在進行的和計劃中的所有臨牀試驗都已經或將是開放標籤試驗。這意味着患者和研究人員都知道患者是否正在接受我們的FCR001治療或標準護理治療。開放標籤臨牀試驗可能會受到各種限制，這些限制可能會誇大任何治療效果，因為開放標籤臨牀試驗的患者在接受治療時是知道的。開放標籤臨牀試驗可能會受到“患者偏見”的影響。此外，被選中進行早期臨牀研究的患者通常包括最嚴重的患者，儘管採用了新的治療方法，但他們的症狀可能肯定會改善。此外，開放標籤臨牀試驗可能會受到“調查者偏見”的影響，即那些評估和審查臨牀試驗的生理結果的人知道哪些患者接受了治療，並可能在瞭解這一知識的情況下更有利地解釋治療組的信息。鑑於我們計劃和正在進行的每項臨牀試驗都包括開放標籤劑量設計，雖然我們相信我們的試驗使用客觀評估方法來測量我們的主要終點，因此不太可能受到患者或研究人員偏見的任何影響，但我們的試驗可能使用次要終點患者報告的結果衡量標準，並且尚不清楚開放標籤設計是否可能預測該產品或其他候選產品的未來臨牀試驗結果，當我們在受控環境中進行研究或僅使用客觀終點時，我們對這些候選產品進行開放標籤臨牀試驗。此外，與自體候選產品相比，從FCR001等同種候選產品的臨牀試驗中獲得的臨牀數據在某些相關結果指標上可能不會產生相同或更好的結果。更有甚者, 臨牀前和臨牀數據往往容易受到不同解釋和分析的影響，在結果受患者和研究人員偏見影響的開放標籤試驗中，這種風險可能會增加，許多公司認為他們的候選產品在此類試驗中表現令人滿意，但仍未能獲得FDA、EMA或其他必要的監管機構的批准。
如果後期臨牀試驗，如我們的FREE-1試驗，沒有產生類似或有利的安全性或有效性結果，我們獲得監管部門批准我們的任何候選產品的能力可能會受到不利影響。即使我們相信我們有足夠的數據支持監管部門申請批准我們的任何候選產品上市，到目前為止，還沒有任何誘導移植器官免疫耐受或在自身免疫性疾病中恢復自身耐受的療法被批准，FDA或其他監管機構可能不同意我們的解釋，並可能要求我們進行額外的臨牀試驗，以支持我們候選產品的監管批准。如果我們未能在我們的計劃和未來的臨牀前和臨牀活動和研究中獲得足以滿足相關監管機構要求的結果，任何潛在候選產品的開發時間表和監管批准和商業化前景，以及相應的我們的業務和財務前景，將受到重大不利影響。
我們可能會不時宣佈或與監管機構分享的臨牀試驗的臨時、“頂線”或初步數據可能會隨着更多患者數據的獲得而發生變化，並受到審計和驗證程序的限制，這可能會導致最終數據發生重大變化。
我們預計會不時宣佈臨牀最新情況或與監管機構分享 臨時“頂線”或我們臨牀試驗的初步數據，這是基於對當時可用數據的初步分析。臨牀前開發試驗和早期臨牀試驗的結果可能不能預測後來的臨牀試驗的成功，臨牀試驗的中期結果也不一定能預測最終結果。例如，2022年6月，我們宣佈了FREE-1階段3臨牀試驗的中期結果，包括
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前7名服藥患者的療效和安全性數據有限。這項試驗還處於早期階段，後續患者的額外數據或前7名患者的額外數據在有效性、安全性或目標參與度方面可能無法比較或肯定。例如，在2022年10月，我們報告了首批7名患者中的一名，他們在2022年6月經歷了GvHD症狀，治療有效並得到緩解，其中一人因IV級GvHD住院，並伴有嚴重感染，導致呼吸和腎功能衰竭，最終死亡。此外，臨牀前和臨牀數據往往容易受到不同解釋和分析的影響，許多公司認為他們的候選產品在臨牀前研究和臨牀試驗中表現令人滿意，但仍未能獲得其候選產品的營銷批准。在對與特定試驗有關的數據進行更全面的審查後，這些數據以及相關的調查結果和結論可能會發生變化。我們也會作出假設、估計、計算和結論，作為我們對中期、“頂線”或初步數據分析的一部分，我們可能沒有收到或沒有機會全面和仔細地評估所有數據。
因此，一旦收到並充分評估了額外的數據，我們報告的主要或初步結果可能與相同試驗的未來結果不同，或者不同的結論或考慮因素可能會使這些結果合格。我們可能完成的臨牀試驗的中期數據面臨這樣的風險，即隨着患者登記的繼續和更多患者數據的獲得，一個或多個臨牀結果可能會發生實質性變化。我們還作出假設、估計、計算和結論，作為我們數據分析的一部分，我們可能沒有收到或沒有機會全面和仔細地評估所有數據。初步或“頂線”數據仍需接受審計和核實程序，這可能會導致最終數據與我們先前宣佈的初步數據有很大不同。因此，在最終數據可用之前，應謹慎看待中期、“頂線”和初步數據。初步、“頂線”或中期數據與最終數據之間的不利差異可能會影響監管部門對受適用數據影響的任何候選產品的批准，並對其前景造成重大損害。
此外，包括監管機構在內的其他人可能不接受或同意我們的假設、估計、計算、結論或分析，或者可能以不同的方式解釋或權衡數據的重要性，這可能會影響特定計劃的價值、特定候選產品或產品的批准或商業化，以及我們的總體業務。此外，我們選擇公開披露的有關特定研究或臨牀試驗的信息通常是基於廣泛的信息，其他人可能不同意我們確定的重大信息或其他適當的信息包括在我們的披露中，而我們決定不披露的任何信息最終可能被認為對未來關於特定候選產品或我們業務的決策、結論、觀點、活動或其他方面具有重要意義。如果我們報告的臨牀最新數據或臨時“頂線”或初步數據與實際結果不同，或者如果包括監管機構在內的其他人不同意得出的結論，我們為我們的候選產品、我們的業務、運營結果、前景或財務狀況獲得批准並將其商業化的能力可能會受到損害。
與潛在副作用相關的風險以及我們候選產品的安全性和有效性
我們的候選產品或相關的調理方案或治療方案可能會導致不良副作用或具有其他特性，可能會推遲或阻止其監管批准，限制已批准標籤的商業形象，或在監管批准後導致重大負面後果。
我們的候選產品或相關的調理方案或治療方案引起的不良副作用或加劇的風險可能會導致我們或監管機構中斷、推遲或停止臨牀試驗，並可能導致更嚴格的標籤或FDA或其他類似外國監管機構的監管批准延遲或拒絕。由於我們在臨牀試驗中可能遇到的安全或毒性問題，我們可能無法獲得營銷任何候選產品的批准，這可能會阻止我們創造收入或實現盈利。我們的試驗結果可能會顯示出不可接受的嚴重程度和副作用發生率，或者副作用超過了我們候選產品的好處。這些副作用可能包括已知的副作用或安全風險，在我們的臨牀試驗中，HSCT和LDKT的聯合使用會加劇這些副作用或安全風險。在這種情況下，我們的試驗可能會被推遲、暫停或終止，FDA或類似的外國監管機構可能會命令我們停止進一步開發或拒絕批准我們的任何或所有目標適應症的候選產品。此外，在我們的產品開發計劃過程中, FDA或類似的外國監管機構審查小組可能會發生變化，新的機構人員可能會看到我們開發的任何候選產品的風險-收益概況，這與以前的機構審查小組不同。對FCR001或我們未來可能開發的任何候選產品的任何負面觀點都可能導致FDA或類似的外國監管機構要求我們進行額外的臨牀試驗，或者可能要求我們為任何正在進行的或未來的臨牀試驗進行更繁瑣的臨牀試驗設計。與藥物相關的副作用可能會影響患者招募或受試者完成試驗的能力，或導致潛在的產品責任索賠。此外，儘管我們注意到到目前為止我們收集到的安全發現摘要，但接受我們促進的Allo-HSCT療法的某些患者可能比接受我們候選產品的其他患者更頻繁或更嚴重地出現副作用，計劃進行更多的臨牀研究，以更全面地瞭解我們的候選產品在我們的患者羣體和重點適應症中的安全性。此外，我們或其他人可能會在以後發現我們的產品引起的不良副作用，包括在任何長期跟蹤觀察期內，例如我們的FCR001試驗和之前在LDKT進行的FCR001試驗所涉及的副作用。
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特別是，LDKT和HSCT涉及某些已知的潛在術後併發症，這些併發症可能在移植後幾周或幾個月出現，在某些患者羣體中可能更常見。例如，接受HSCT治療的遺傳性代謝性疾病患者中，高達20%的患者經歷了初次植入失敗，導致包括死亡在內的嚴重併發症。移植物抗宿主病也約佔異基因造血幹細胞移植後死亡的10%。2022年6月，在我們的FREE-1臨牀試驗中，我們報告了三例低級別急性GvHD，所有病例都對治療有反應並得到了解決。三名aGvHD患者中有一人隨後被診斷為中度慢性GvHD，在2022年6月更新時也對治療有反應。2022年10月，我們報道了一名被診斷為慢性移植物抗宿主病的患者死亡。患者曾因IV級GvHD住院，並伴有嚴重感染，導致呼吸和腎功能衰竭，最終死亡。該事件觸發了預先指定的臨時停止要求和自由DMC的審查。在他們對此案進行審查後，DMC確定試驗登記和劑量可以繼續。我們還向FDA報告了這一事件和DMC的建議。
如果在我們的任何候選產品的開發過程中發現這些或其他嚴重的不良事件、不良副作用或意想不到的特徵，可能很難確定這些併發症是否與我們的研究治療有關，我們可能需要限制、推遲或放棄這些候選產品的進一步臨牀開發，即使這些事件、影響或特徵可能是HSCT、LDKT或相關程序的一般結果，而不是由我們的候選產品直接或特定引起或加劇的。根據臨牀試驗批准的方案，持續監測所有嚴重不良事件或意想不到的副作用。如果確定嚴重不良事件是由我們的候選產品直接或具體引起或加重的，我們將遵循試驗方案的要求，其中包括某些預先指定的停止要求，並要求我們的dsMB在提出關於繼續試驗的建議時審查所有可用的臨牀數據。然而，試驗地點可能無法有效執行我們的臨牀試驗方案，包括在我們臨牀試驗的任何長期跟蹤期內、在進行未來臨牀試驗期間或在我們可能獲得的任何產品批准之後。此外，HSCT與癌症風險的增加有關。風險增加的可能原因之一是全身照射和清髓調理方案中使用的大劑量化療。我們相信非清髓性調節方案有可能幫助避免這種增加的風險，然而，在非清髓性調節後在臨牀試驗中接受易化異基因造血幹細胞移植治療的患者在移植後發生癌症。例如，一個病人，一個終生吸煙者, 在我們的第二階段臨牀試驗中，非小細胞肺癌發生在HSCT後大約四年。
此外，如果我們的任何候選產品獲得監管部門的批准，而我們或其他人後來發現此類產品造成的不良副作用或加劇的風險，可能會導致許多潛在的重大負面後果。例如，FDA可以要求我們採用風險評估和緩解策略(“REMS”)，以確保使用此類候選產品治療的好處大於每個潛在患者的風險，其中可能包括與醫療從業者的溝通計劃、患者教育、廣泛的患者監控或分配系統和流程，這些系統和流程高度受控、限制性強，且成本高於該行業的典型流程。如果我們或我們的合作者後來發現我們單獨或與合作者開發的任何產品造成的不良副作用，我們或我們的合作者也可能被要求採用REMS或參與類似的行動，如患者教育、醫療保健專業人員認證或特定監測。其他潛在的重大負面後果包括：
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我們可能被迫暫停該產品的銷售，或決定將該產品從市場上移除； |
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監管部門可以撤回或更改對該產品的批准； |
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監管當局可能要求在標籤上附加警告，或限制該產品進入有附加安全報告的選擇性專門中心，並要求患者在地理上接近這些中心進行全部或部分治療； |
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我們可能被要求創建一份藥物指南，為患者概述該產品的風險，或者進行上市後研究； |
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我們可能會被要求改變產品的管理方式； |
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我們可能會被罰款、禁令或施加刑事或民事處罰，或因對受試者或患者造成的傷害而被起訴並承擔責任；以及 |
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產品的競爭力可能會下降，我們的聲譽可能會受到影響。 |
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這些事件中的任何一項都可能減少我們候選產品的使用或以其他方式限制其商業成功，並阻止我們實現或保持市場對受影響的候選產品的接受程度(如果獲得適用的監管機構的批准)。
如果我們候選產品的臨牀試驗未能證明令FDA或美國以外的類似監管機構滿意的安全性和有效性，或者沒有產生積極的結果，我們可能會在完成此類候選產品的開發和商業化過程中產生額外成本或遇到延遲，或最終無法完成。
在獲得監管部門批准銷售我們的候選產品之前，我們必須進行廣泛的臨牀試驗，以證明這些候選產品在人體上的安全性和有效性。臨牀測試費用昂貴，難以設計和實施，可能需要數年時間才能完成，結果也不確定。儘管有臨牀前和早期臨牀試驗數據，但任何候選產品在進一步開發的任何階段都可能出人意料地失敗。候選產品的歷史失敗率很高。臨牀前研究和早期臨牀試驗的結果可能不能預測後來的臨牀試驗的成功，臨牀試驗的中期結果也不一定能預測最終結果。即使我們的臨牀試驗按計劃完成，我們也不能確定他們的結果是否支持我們建議的適應症。特別是，我們已經在LDKT進行了FCR001的第二階段試驗。我們不知道FCR001是否會在我們隨後計劃的臨牀試驗中發揮作用，包括瀰漫性系統性硬化症和已故供者腎臟移植，就像它在我們最初的LDKT第二階段試驗中所表現的那樣。此外，如果我們的臨牀結果不成功，我們可能會終止候選產品的臨牀試驗，並放棄對該候選產品的任何進一步研究或研究。我們臨牀試驗的任何延遲或終止都將延遲並可能阻止向FDA提交任何BLAS，並最終影響我們將候選產品商業化並創造產品收入的能力。
與聯合治療相關的風險
我們打算開發FCR001，並可能開發未來的候選產品，用於其他適應症，並與其他療法結合使用，這將使我們面臨更多風險。聯合療法和其他適應症涉及額外的複雜性和風險，可能會推遲或導致我們的計劃停滯或失敗；開發此類計劃可能成本更高，可能需要更長時間才能獲得監管部門的批准，並可能與意想不到的不良事件相關。
我們打算開發FCR001，並可能開發未來的候選產品，與非清髓性調節和相關調節藥物結合使用，在我們的LDKT試驗中，我們將對接受標準護理免疫抑制療法的患者使用FCR001。聯合療法的臨牀開發和商業化涉及額外的複雜性和風險，包括但不限於涉及藥物-藥物相互作用、劑量選擇、意想不到的不良事件、臨牀設計和監管機構的批准以及患者倡導團體的治療開發網絡。即使我們開發的任何候選產品獲得上市批准或商業化，以便與其他現有療法結合使用，我們也將繼續承擔FDA或類似的外國監管機構可能撤銷對與我們的候選產品聯合使用的療法的批准，或者這些現有療法可能出現安全性、有效性、製造或供應問題的風險。如果我們無法管理聯合療法開發和商業化的額外複雜性和風險，FCR001或任何其他當前或未來候選產品的開發可能會被推遲、暫停或以其他方式無法獲得或維持批准，並且可能不太成功。
我們還打算為許多不同的適應症開發FCR001或相關的候選產品，包括實體器官移植、嚴重的自身免疫性疾病和其他以前觀察到的allo-HSCT提供潛在臨牀益處的嚴重疾病。根據適應症的不同，患者可能會表現出各種不同的合併症，可能或多或少容易受到我們的調理方案的影響，在短期或長期內可能或多或少容易發生某些嚴重的不良事件或併發症，包括癌症、感染、血液紊亂和其他危及生命的情況。如果這些情況或併發症影響參與我們的臨牀試驗的患者，可能很難或不可能確定這些不良事件或併發症是否與原始或潛在的情況有關，或與我們促進的異基因造血幹細胞移植治療有關。鑑於我們的試驗將招收相對較少的患者，即使是少量的嚴重不良事件或嚴重併發症也可能導致我們的一個或多個目標適應症候選產品的開發延遲或停止。
與監管事項和審批相關的風險
我們的候選產品代表了一種新的治療方法，可能會導致更嚴格的監管審查。適用於我們的易化異基因造血幹細胞移植療法的監管環境是嚴格、複雜、不確定的，並且可能會發生變化。
鑑於我們的單劑量細胞療法代表了非清髓性條件作用、我們的研究中的FCR001產品和麪向幹細胞移植的治療方案的新組合，開發和商業化我們的候選產品使我們受到
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一些挑戰，包括獲得FDA和其他監管機構的監管批准，這些機構在監管幹細胞療法的開發和商業化方面經驗有限。
管理細胞治療產品開發的監管要求經常發生變化，未來可能還會繼續變化。2016年，FDA在生物製品評估和研究中心(CBER)內成立了組織和高級療法辦公室(OTAT)，以整合對細胞療法和相關產品的審查，並就其審查向CBER提供建議。2022年9月，FDA宣佈將OTAT更名為治療產品辦公室(“OTP”)，並將OTP提升為“超級辦公室”，以滿足其日益增長的細胞和基因治療工作量。此外，其他人在細胞治療候選產品的臨牀試驗中發生的嚴重不良事件或進展可能會導致FDA或其他監管機構啟動我們的臨牀試驗，或以其他方式改變對我們任何候選產品的批准要求。儘管FDA決定是否可以繼續進行個別細胞治療方案，但其他審查機構的審查過程和決定可能會阻礙或推遲臨牀試驗的啟動，即使FDA已經審查了該試驗並批准了其啟動。其他人在細胞療法領域進行的臨牀前研究或臨牀試驗的不利發展可能會導致FDA、EMA和其他監管機構修改我們可能開發的任何候選產品的審批要求或限制使用細胞療法的產品，這兩種情況中的任何一種都可能損害我們的業務。此外，FDA、EMA和其他監管機構的臨牀試驗要求，以及這些監管機構用來確定候選產品安全性和有效性的標準，根據類型、複雜性和新穎性有很大不同, 以及潛在產品的預期用途和市場。像我們這樣的候選產品的監管審批過程可能比其他更知名或更廣泛研究的藥品或其他產品的候選產品更昂貴，花費的時間也更長。此外，由於我們正在為幾乎沒有新終點和新方法的臨牀經驗的情況開發新的潛在治療方法，FDA、EMA或其他監管機構可能不會考慮臨牀試驗終點來提供臨牀有意義的結果的風險增加，由此產生的臨牀數據和結果可能更難分析。例如，在我們正在進行的LDKT FCR001第三階段試驗中，我們正在利用移植受體嵌合體作為長期免疫耐受的替代標記。我們正在評估這是一個次要終點，但它還沒有得到FDA、EMA或其他監管機構的驗證，因此，這些機構可能會拒絕這樣一個終點，或者與我們不同地解釋它的意義。管理現有或未來條例或立法的管理機構不得允許及時或在技術上或商業上可行的條件下生產和銷售使用細胞療法的產品。此外，監管行動或私人訴訟可能會導致我們的研究計劃或最終產品的商業化產生費用、延誤或其他障礙。
由於資金短缺或全球健康問題導致的FDA和其他政府機構的中斷可能會阻礙他們招聘、保留或部署關鍵領導層和其他人員的能力，或者以其他方式阻止新產品或修改後的產品及時或根本無法開發、批准或商業化，這可能會對我們的業務產生負面影響。
FDA審查和批准新產品的能力可能會受到各種因素的影響，包括政府預算和資金水平、法律、法規和政策的變化、FDA僱用和保留關鍵人員以及接受用户費用支付的能力，以及其他可能影響FDA履行常規職能的能力的事件。因此，該機構的平均審查時間近年來一直在波動。此外，政府對其他資助研發活動的政府機構的資助受到政治過程的影響，這一過程本質上是不穩定和不可預測的。FDA和其他機構的中斷也可能會減緩生物製品或經批准的生物製品的修改由必要的政府機構審查和/或批准所需的時間，這將對我們的業務產生不利影響。例如，美國政府已經關閉了幾次，FDA等某些監管機構不得不讓FDA的關鍵員工休假，並停止關鍵活動。
為了應對新冠肺炎疫情，美國食品藥品監督管理局於2020年3月10日宣佈，在當地、國家和國際條件允許的情況下，打算推遲對外國製造設施的大部分檢查。自2020年3月以來，當國內外的檢查基本上被擱置時，FDA一直在努力恢復大流行前的檢查活動，包括常規監測、生物研究監測和審批前檢查。如果FDA確定有必要進行檢查以獲得批准，並且由於旅行限制而無法在審查週期內完成檢查，並且FDA認為遠程交互評估不夠充分，該機構已表示，根據情況，它通常打算對申請發出完整的回覆信或推遲行動，直到檢查可以完成。美國以外的監管機構可能會採取類似的限制或其他政策措施來應對正在進行的新冠肺炎大流行，並可能會在監管活動中遇到延誤。在新冠肺炎突發公共衞生事件期間，由於美國食品藥品監督管理局無法完成對其申請的規定檢查，多家公司宣佈收到完整的回覆函。
我們可能無法保持FCR001的孤兒藥物指定，或為我們未來的候選產品獲得孤兒藥物指定，或獲得和保持與孤兒藥物指定相關的好處。
包括美國和歐洲在內的一些司法管轄區的監管機構可能會將針對相對較少患者羣體的藥物或療法指定為孤兒藥物。根據《孤兒藥品法》，如果一種產品旨在治療一種罕見的疾病或疾病，FDA可以將該產品指定為孤兒藥物，這種疾病或疾病通常被定義為每年患者人數少於20萬人
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在美國。在歐盟，這種疾病的患病率不能超過萬分之五。FDA已批准FCR001孤兒藥物指定用於預防接受LDKT的患者的器官排斥反應，而不需要慢性免疫抑制。指定孤兒藥物既不會縮短藥物的開發時間或監管審查時間，也不會在監管審查或批准過程中給藥物帶來任何優勢。
如果從FDA獲得孤兒藥物指定的產品隨後獲得FDA對其具有這種指定的疾病的特定活性成分的第一次批准，則該產品有權獲得孤兒產品排他性，這意味着FDA可能在七年內不批准任何其他申請，包括BLA，以相同的適應症銷售相同的生物。除非在有限的情況下，如顯示出對具有孤兒產品排他性的產品的臨牀優勢，或者FDA發現孤兒產品排他性持有者沒有證明其能夠確保足夠數量的孤兒產品的供應，以滿足患有指定產品的疾病或狀況的患者的需求。即使我們或我們的合作者獲得了候選產品的孤兒稱號，由於與開發藥品相關的不確定性，我們也可能不是第一個獲得特定孤兒適應症營銷批准的公司。排他性的範圍限於任何批准的適應症的範圍，即使孤兒指定的範圍比批准的適應症更寬。此外，如果我們或我們的合作者尋求批准比孤立指定適應症更廣泛的適應症，獨家營銷權可能會受到限制，如果FDA後來確定指定請求存在重大缺陷，或者如果製造商無法保證足夠數量的產品來滿足患有罕見疾病或疾病的患者的需求，獨家營銷權可能會失去。此外，即使一種產品獲得了孤兒藥物的排他性，這種排他性也可能無法有效地保護該產品免受競爭，因為具有不同活性部分的不同藥物可以被批准用於相同的條件。即使在一種孤兒藥物獲得批准後, 如果FDA得出結論認為，具有相同活性部分的產品更安全、更有效，或者對患者護理有重大貢獻，則FDA可以隨後批准具有相同活性部分的產品用於相同的疾病。此外，如果我們或我們的合作者無法生產足夠的產品供應，FDA可以放棄孤兒排他性。FDA可能會進一步重新評估《孤兒藥物法》及其法規和政策。我們不知道FDA是否、何時或如何在未來改變孤兒藥物的法規和政策，也不確定任何變化可能如何影響我們的業務。根據FDA可能對其孤兒藥物法規和政策做出的變化，我們的業務可能會受到不利影響。
同樣，在歐洲，根據(EC)第141/2000號條例第3條，藥品可被指定為孤兒。這適用於為危及生命或長期虛弱的情況而設計的產品，或者(1)當提出申請時，這種情況影響到歐盟每10,000人中不超過5人，或(2)如果該產品沒有孤兒身份帶來的好處，不太可能在歐盟產生足夠的回報，以證明必要的投資是合理的。此外，為了在歐盟獲得孤兒稱號，有必要證明沒有令人滿意的診斷、預防或治療這種疾病的方法，或者，如果有這樣的方法，產品將對受這種疾病影響的人有重大好處。在歐盟，孤兒醫藥產品有資格獲得財政獎勵，如降低費用或免除費用，申請者可以受益於具體的監管援助和科學建議。在歐盟被指定為孤兒的產品可以獲得十年的市場排他性，在此期間，相同適應症的類似醫藥產品不得投放市場。孤兒產品還可以在歐盟的兒科研究中獲得額外兩年的市場排他性。但是，如果在第五年結束時確定該產品不再符合指定孤兒的標準--例如，如果該產品的利潤足夠高，不足以證明維持市場排他性是合理的，則十年的市場排他性可以減少到六年。此外，在下列情況下，可隨時對相同適應症的類似產品授予營銷授權：
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第二個申請人可以證明，其產品雖然相似，但更安全、更有效或在臨牀上更優越； |
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第一個申請人同意第二個孤兒藥品申請；或 |
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第一個申請者不能提供足夠的孤兒藥品。 |
如果我們沒有獲得或保持對我們尋求此類指定的候選產品的孤兒藥物指定，這可能會限制我們從此類候選產品實現收入的能力。
FCR001的目標患者人羣的發病率和流行率是基於估計和第三方來源。如果FCR001或我們的其他候選產品的市場機會比我們估計的要小，或者如果我們獲得的任何批准是基於對患者羣體的更狹隘的定義，我們的收入和實現盈利的能力可能會受到實質性的不利影響。
我們定期根據各種第三方來源和內部產生的分析，對目標患者人羣的發病率和流行率進行估計。這些估計可能不準確，或者基於不準確的數據。例如，在任何特定的適應症中，FCR001的潛在市場機會總數將取決於醫學界和患者對FCR001的接受程度、藥品定價和報銷情況。潛在市場中的患者數量可能會低於預期，患者可能無法接受FCR001的治療，或者新患者可能會越來越多
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難以識別或獲取，所有這些都可能嚴重損害我們的業務、財務狀況、運營結果和前景。
我們已獲得LDKT FCR001的再生醫學高級療法(RMAT)稱號。這一指定不一定會導致更快的開發或監管審查或批准過程，也不一定會增加FCR001獲得上市批准的可能性。
我們已經從FDA獲得了FCR001的RMAT指定，用於在接受LDKT的患者中預防器官排斥，而不需要慢性免疫抑制。一家公司可以要求對其候選產品進行RMAT認證，如果該產品符合以下標準，則可以授予該認證：(1)它是一種細胞療法、治療性組織工程產品、人體細胞和組織產品或使用這些療法或產品的任何組合產品；(2)它旨在治療、修改、逆轉或治癒一種嚴重或危及生命的疾病或狀況；以及(3)初步臨牀證據表明，該藥物有可能解決此類疾病或狀況未得到滿足的醫療需求。指定RMAT提供了潛在的好處，包括更頻繁地與FDA開會討論候選產品的開發計劃，以及潛在的滾動審查和優先審查的資格。被授予RMAT認證的產品也有資格根據合理地可能預測長期臨牀益處的替代物或中間終點，或依賴於從大量地點獲得的數據，包括在批准後擴大到更多地點，獲得加速批准。獲得加速批准的RMAT指定產品可酌情通過提交臨牀證據、臨牀研究、患者登記或其他真實證據來源(如電子健康記錄)、通過收集更大的驗證性數據集或通過在批准治療之前對所有接受此類治療的患者進行批准後監測來滿足其批准後要求。
RMAT指定不改變產品批准的標準，也不能保證任何此類指定或資格將導致快速審查或批准，或已批准的指示不會小於RMAT指定所涵蓋的指示。此外，如果隨着臨牀數據的出現而不再符合資格標準，RMAT的指定可能會被撤銷。
我們的任何候選產品可能永遠不會在美國獲得FDA的批准，即使我們獲得了批准，我們也可能永遠不會在任何其他司法管轄區獲得批准或將我們的任何候選產品商業化，這將限制我們實現其全部市場潛力的能力。
除了美國的法規外，為了在歐盟、許多亞洲國家和其他司法管轄區營銷和銷售我們的候選產品，我們必須獲得單獨的監管批准，並從臨牀和製造角度遵守眾多不同的監管要求。批准程序因國家而異，可能涉及額外的測試和驗證以及額外的行政審查期限。獲得批准所需的時間可能與獲得FDA批准的時間有很大不同。美國以外的監管審批程序通常包括與獲得FDA批准相關的所有風險。在一個國家接受的臨牀試驗可能不會被其他國家的監管機構接受。此外，美國以外的許多國家要求產品在獲準在該國銷售之前，必須獲得報銷批准。已在特定國家/地區獲準銷售的候選產品可能不會在該國家/地區獲得報銷批准。我們可能無法及時獲得美國以外的監管機構或付款人當局的批准，如果有的話。FDA的批准並不確保其他國家或司法管轄區的監管機構或付款人當局的批准，而美國以外的一個監管機構或付款人當局的批准並不確保其他國家或司法管轄區的監管機構或FDA的批准。我們可能無法申請監管批准，也可能無法獲得在任何市場將我們的產品商業化所需的批准。如果我們的任何候選產品無法獲得歐盟、亞洲或其他地區的監管機構或付款人當局的批准, 該候選產品的商業前景可能會顯著減弱。我們沒有任何候選產品在任何司法管轄區獲得批准銷售，包括國際市場，我們也沒有在國際市場獲得監管批准的經驗。如果我們未能遵守國際市場的監管要求，或未能獲得和保持所需的批准，或者如果國際市場的監管批准被推遲，我們的目標市場將會減少，我們實現產品全部市場潛力的能力將無法實現。
即使我們的候選產品獲得監管部門的批准，我們仍將面臨廣泛的持續監管要求和持續的監管審查，這可能會導致大量額外費用，我們的產品仍可能面臨未來的開發和監管困難。
即使我們獲得了候選產品的監管批准，它也將受到FDA和類似的外國監管機構的持續要求，這些監管機構管理安全和其他上市後信息的製造、質量控制、進一步開發、標籤、包裝、儲存、分銷、不良事件報告、安全監控、進出口、廣告、促銷、記錄和報告。這些要求包括提交安全和其他上市後信息和報告、機構註冊和產品上市，以及我們和/或任何未來的合同製造組織(“CMO”)和CRO對我們進行的任何批准後臨牀試驗的持續合規性。任何產品的安全狀況都將繼續
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批准後由FDA和類似的外國監管機構密切監測。如果FDA或類似的外國監管機構在批准我們的任何候選產品後意識到新的安全信息，他們可能會要求更改標籤或建立REMS，對產品的指示用途或營銷施加重大限制，或對可能代價高昂的批准後研究或上市後監督施加持續要求。
此外，細胞療法制造商及其設施要接受FDA和其他監管機構的初步和持續審查和定期檢查，以確保符合當前良好的製造規範(“cGMP”)、良好的臨牀規範(“GCP”)、當前的良好組織規範(“CGTP”)和其他法規。對於某些商業處方和生物產品，製造商和供應鏈中涉及的其他方還必須滿足分銷鏈要求，並建立電子、可互操作的系統，以跟蹤和追蹤產品，並向FDA通報假冒、轉移、被盜和故意摻假的產品或其他不適合在美國分銷的產品。如果我們或監管機構發現某一產品存在以前未知的問題，如意外嚴重性或頻率的不良事件，或該產品的製造設施存在問題，監管機構可能會對該產品、該製造設施或我們施加限制，包括要求召回或從市場上撤回該產品或暫停生產。如果我們、我們的候選產品或我們候選產品的製造設施未能遵守適用的監管要求，監管機構可以：
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出具警告信或者無題信的； |
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強制修改宣傳材料，或要求我們向醫療從業者提供更正信息，或要求對此類產品的標籤或營銷進行其他限制； |
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要求我們簽訂同意法令，其中可以包括施加各種罰款、報銷檢查費用、具體行動所需的到期日以及對不遵守規定的處罰； |
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尋求禁制令或施加民事或刑事處罰或罰款； |
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暫停、撤回或修改監管審批； |
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暫停或修改任何正在進行的臨牀試驗； |
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拒絕批准待處理的申請或對我們提交的申請的補充； |
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暫停或對業務施加限制，包括代價高昂的新制造要求；或 |
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扣押或扣留產品，拒絕允許產品進出口，或要求我們啟動產品召回。 |
上述任何事件或處罰的發生都可能抑制我們將產品成功商業化的能力。
在美國獲得批准的任何候選產品的廣告和促銷活動都將受到FDA、美國聯邦貿易委員會、司法部(DoJ)、美國衞生與公眾服務部(HHS)監察長辦公室(OIG)、州總檢察長、美國國會議員和公眾的嚴格審查。此外，任何在美國境外獲得批准的候選產品的廣告和推廣都將受到可比的外國實體和利益相關者的嚴格審查。違規行為，包括實際或據稱宣傳我們的產品用於未經批准或標籤外的用途，將受到FDA或類似外國機構的執行函、調查和調查以及民事和刑事制裁。任何實際或據稱不遵守標籤和宣傳要求的行為都可能導致罰款、警告信、強制向醫療從業者提供更正信息、禁令或民事或刑事處罰。
FDA和其他監管機構的政策可能會改變，可能會頒佈額外的政府法規，以阻止、限制或推遲任何當前或未來候選產品的監管批准。我們無法預測美國或國外未來的立法或行政行動可能產生的政府監管的可能性、性質或程度。如果我們緩慢或無法適應現有要求的變化或新要求或政策的採用，或者如果我們無法保持法規遵從性，我們可能會失去我們可能獲得的任何營銷批准。我們的不遵守或任何未來
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違反法規要求，包括安全監測或藥物警戒，以及與為兒科人羣開發產品相關的要求，也可能導致重大經濟處罰。
與醫療立法和改革相關的風險
我們與客户、第三方付款人、醫生和醫療保健提供者的關係將受到適用的反回扣、欺詐和濫用以及其他法律法規的約束，這可能使我們面臨刑事制裁、民事處罰、合同損害、聲譽損害和利潤減少。
醫療保健提供者、醫生和第三方付款人將在我們獲得監管部門批准的任何候選產品的推薦和處方中發揮主要作用。醫生、醫院和第三方付款人在採用需要額外前期成本和培訓的新產品、技術和治療實踐方面往往行動遲緩。此外，第三方付款人可能不會為使用我們的產品後所需的長期後續評估提供保險或提供足夠的補償。患者不太可能使用我們的候選產品，除非提供保險，並且報銷足夠，以支付我們候選產品的很大一部分成本，因為患者通常依賴第三方付款人來報銷與他們的治療相關的全部或部分成本。政府醫療保健計劃(如聯邦醫療保險和醫療補助)和商業支付者的足夠覆蓋和報銷對於新產品的接受度至關重要。與新批准的產品的保險覆蓋範圍和報銷有關的不確定性也很大，而且覆蓋範圍可能比FDA或類似的外國監管機構批准藥物的目的更有限。在美國，有關新藥報銷的主要決定通常由醫療保險和醫療補助服務中心(CMS)做出，該中心是美國衞生與公眾服務部(HHS)的一個機構。CMS決定新藥是否以及在多大程度上將在聯邦醫療保險下覆蓋和報銷，而私人付款人往往在很大程度上遵循CMS。付款人在確定報銷時考慮的因素是基於產品是否(I)付款人健康計劃下的承保福利；(Ii)安全, (Iii)適合特定病人；(Iv)符合成本效益；及(V)既非實驗性質，亦非研究性質。
由於我們的候選產品比傳統療法的商品成本更高，而且可能需要長期的後續評估，因此覆蓋範圍和報銷率可能不足以使我們實現盈利的風險可能更大。基於這些和其他因素，醫院、醫生和付款人可能會決定這種新療法的好處不會或不會超過其成本。我們目前和未來與第三方付款人和客户的安排可能會使我們面臨廣泛適用的聯邦和各種州的欺詐和濫用以及其他醫療法律和法規，這些法律和法規可能會限制我們進行研究以及營銷、銷售和分銷我們產品的業務或財務安排和關係。作為一家制藥公司，儘管我們不會也不會控制醫療服務的轉介或直接向Medicare、Medicaid或其他第三方付款人收費，但與欺詐和濫用以及患者權利有關的聯邦和州醫療法律法規現在和將來都適用於我們的業務。根據適用的聯邦和州醫療保健法律和法規，可能會影響我們的運營能力的限制包括但不限於：
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聯邦醫療保健反回扣法規，除其他事項外，禁止個人和實體直接或間接、公開或隱蔽地以現金或實物形式索要、提供、接受、支付或提供報酬，以誘導或獎勵個人推薦或購買、租賃、訂購、安排或推薦任何商品、設施、物品或服務，而這些商品、設施、物品或服務可根據聯邦醫療保險和醫療補助計劃等支付全部或部分費用。個人或實體不需要實際瞭解聯邦反回扣法規，也不需要有違反該法規的具體意圖即可實施違規。違規行為將被處以民事和刑事罰款，每一次違規行為都將受到懲罰，外加最高三倍的薪酬、監禁和被排除在政府醫療保健計劃之外。此外，政府可以斷言，根據聯邦虛假申報法或聯邦民事罰款的目的，包括因違反聯邦反回扣法規而產生的物品或服務的索賠構成虛假或欺詐性索賠。這項法規被解釋為適用於一方面是藥品製造商，另一方面是處方者、購買者和處方管理人之間的安排； |
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聯邦民事和刑事虛假申報法，包括《虛假申報法》和《民事金錢處罰法》，除其他事項外，禁止個人或實體故意提交或導致提交虛假或欺詐性索賠，要求向Medicare、Medicaid或其他聯邦醫療保健計劃付款或批准，故意製作、使用或導致使用虛假記錄或陳述，對向聯邦政府支付或傳輸金錢或財產的虛假或欺詐性索賠或義務具有重要意義，或故意隱瞞或明知且不正當地避免或減少或隱瞞向聯邦政府支付金錢或財產的義務。根據《虛假索賠法》，即使製造商沒有直接向政府付款人提交索賠，但如果他們被認為“導致”提交虛假或欺詐性索賠，他們也會被追究責任。此外，政府可以斷言，根據聯邦虛假申報法的目的，包括因違反聯邦反回扣法規而產生的物品或服務的索賠構成虛假或欺詐性索賠。“虛假申報法”還允許充當“告密者”的個人代表聯邦政府提起訴訟，指控違反了“虛假申報法”，並參與任何金錢追回； |
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聯邦受益人激勵法規包括但不限於，向聯邦醫療保險或醫療補助受益人免費或以低於公平市場價值的價格轉讓物品或服務(有限的例外情況除外)，此人知道或應該知道這些物品或服務可能會影響受益人對聯邦或州政府計劃可報銷的物品或服務的特定供應商的選擇； |
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1996年《聯邦健康保險可攜帶性和責任法案》(HIPAA)制定了額外的聯邦刑法，禁止故意和故意執行或試圖執行詐騙任何醫療福利計劃的計劃，或通過虛假或欺詐性的藉口、陳述或承諾，獲得任何醫療福利計劃擁有或保管或控制的任何金錢或財產，而無論付款人(例如，公共或私人)，並故意和故意偽造、隱瞞或掩蓋與醫療福利的交付或付款有關的重大事實或作出任何重大虛假、虛構或欺詐性陳述，與醫療保健事項有關的項目或服務。與聯邦反回扣法規類似，個人或實體不需要實際瞭解該法規或違反該法規的具體意圖即可實施違規； |
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HIPAA經2009年《健康信息技術促進經濟和臨牀健康法案》(HITECH)及其各自的實施條例修訂，包括2013年1月發佈的最終綜合規則，該規則對某些承保醫療服務提供者、健康計劃和醫療保健信息交換所及其各自的業務夥伴、獨立承包商或承保實體的代理人提出了要求，這些服務涉及創建、維護、接收、使用或披露個人可識別的健康信息及其涉及個人可識別健康信息的隱私、安全和傳輸的承保分包商。HITECH還創建了新的民事罰款等級，修訂了HIPAA，使民事和刑事處罰直接適用於商業夥伴，並賦予州總檢察長新的權力，可以向聯邦法院提起民事訴訟，要求損害賠償或禁制令，以執行聯邦HIPAA法律，並尋求與提起聯邦民事訴訟相關的律師費和費用。此外，可能還有其他聯邦、州和非美國法律在某些情況下管理健康和其他個人信息的隱私和安全，其中許多法律在很大程度上彼此不同，可能不會產生相同的效果，從而使合規工作複雜化； |
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《患者保護和平價醫療法案》經《醫療保健和教育協調法案》(統稱為《ACA》)修訂後的聯邦透明度要求，包括通常稱為《醫生支付陽光法案》的條款及其實施條例，該條例要求藥品、器械、生物製品和醫療用品的製造商每年向醫療保險和醫療補助服務中心(CMS)報告與向醫生(定義包括醫生、牙醫、驗光師、足科醫生和脊醫)支付或以其他方式轉移價值有關的信息，以及由醫生及其直系親屬持有的所有權和投資權益。自2022年1月1日起，這些報告義務現在擴大到包括製造商向醫生助理、執業護士、臨牀護士專家、麻醉師助理、註冊護士麻醉師和註冊助產士轉讓價值；以及 |
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與上述每一項聯邦法律類似的州和外國法律，例如反回扣和虛假索賠法律，可能適用於由包括商業保險公司或患者在內的任何第三方付款人償還的項目或服務；州法律，要求製藥公司遵守行業的自願合規指南和適用的合規指南，或以其他方式限制可能向醫療保健提供者和其他潛在轉介來源支付的款項；州和地方法律，要求銷售代表獲得執照；以及州法律，要求藥品製造商報告與向醫生和其他醫療保健提供者支付款項和其他價值轉移有關的信息，或營銷支出和定價信息。此外，一些州已經通過法律，要求製藥公司遵守2003年4月總監察長辦公室關於製藥製造商的合規計劃指南和/或美國製藥研究和製造商關於與醫療保健專業人員相互作用的準則。 |
努力確保我們目前和未來與第三方的業務安排以及我們的業務總體上繼續遵守適用的醫療法律和法規，這將涉及大量成本。政府當局可能會得出結論，我們的商業行為不符合任何此類法律和法規。如果我們的業務，包括我們與醫生和其他醫療保健提供者的安排，被發現違反了任何此類法律或任何其他可能適用於我們的政府法規，我們可能會受到重大的民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、監禁、名譽損害、被排除在政府資助的醫療計劃之外，如Medicare和Medicaid、返還、額外的報告要求，和/或削減或重組我們的業務，以及如果我們受到公司誠信協議或其他協議的約束，以解決對不遵守這些法律的指控，我們可能會受到額外的報告義務監督。如果我們預期與之有業務往來的任何醫生或其他醫療保健提供者或實體被發現不遵守適用法律，他們可能會受到類似的處罰。
旨在降低醫療成本的醫療立法措施可能會對我們的業務和運營結果產生實質性的不利影響。
在美國，有關醫療保健系統的立法和法規變更以及擬議的變更可能會阻止或推遲對我們的候選產品的監管審批，限制或監管審批後的活動，並影響我們以盈利方式銷售任何我們獲得監管批准的候選產品的能力。我們預計，當前的法律以及未來可能採取的其他醫療改革措施可能會導致聯邦醫療保險和其他醫療保健資金的進一步減少，更嚴格的覆蓋標準，新的支付方法，以及我們或任何合作伙伴可能收到的任何批准產品的價格進一步下降的壓力。
外國、聯邦和州各級已經並可能繼續提出立法和監管建議，旨在擴大醫療保健的可獲得性，控制或降低醫療保健成本。實施成本控制措施或其他醫療改革可能會阻止我們能夠創造收入、實現盈利或將我們的候選產品商業化。這些改革可能會對我們可能成功開發並獲得監管批准的候選產品的預期收入產生不利影響，並可能影響我們的整體財務狀況和開發候選產品的能力。
例如，2010年3月，美國頒佈了《平價醫療法案》(“ACA”)。ACA包括的措施已經並預計將繼續顯著改變政府和私營保險公司為醫療保健融資的方式。對製藥業最重要的ACA條款包括：ACA對醫療補助藥品退税計劃做出了幾項改變，包括通過提高大多數品牌處方藥的最低基本醫療補助平均價格退税(AMP)，增加了製藥商的退税責任，以及增加了對“產品線擴展”的新退税計算(即品牌產品固體口服劑型的新制劑，如緩釋製劑)，以及通過修改AMP的法定定義可能影響其退税責任；要求品牌藥品製造商在保險缺口中分發給Medicare Part D受益人的品牌藥品的談判價格基礎上提供50%的銷售點折扣(根據2018年兩黨預算法增加到70%，自2019年1月1日起生效)(即，“甜甜圈洞”)作為製造商的門診藥物被納入聯邦醫療保險D部分的條件；
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自頒佈以來，ACA的某些方面受到了許多司法、行政、行政和立法方面的挑戰，我們預計未來還會對ACA提出更多的挑戰和修正案。2021年6月17日，美國最高法院駁回了幾個州對ACA提出的最新司法挑戰，但沒有具體裁決ACA的合憲性。在最高法院做出裁決之前，總裁·拜登發佈了一項行政命令，啟動了2021年2月15日至2021年8月15日的特殊投保期，目的是通過ACA市場獲得醫療保險。行政命令還指示某些政府機構審查和重新考慮限制獲得醫療保健的現有政策和規則，包括重新審查醫療補助示範項目和豁免計劃，包括工作要求，以及通過醫療補助或ACA獲得醫療保險覆蓋範圍造成不必要障礙的政策。目前尚不清楚拜登政府的其他醫療改革措施或其他挑戰、廢除或取代ACA的努力(如果有的話)將如何影響我們的業務。此外，自ACA頒佈以來，美國還提出並通過了其他立法和監管改革：
外國、聯邦和州各級已經並可能繼續提出旨在控制或降低醫療成本的立法和監管提案。實施成本控制措施或其他醫療改革可能會阻止我們創造收入、實現盈利或將我們的產品商業化。這些改革可能會對我們可能成功開發並獲得監管批准的候選產品的預期收入產生不利影響，並可能影響我們的整體財務狀況和開發候選產品的能力。
此外，美國對藥品定價做法的立法和執法興趣也越來越大。具體地説，政府對製造商為其銷售產品設定價格的方式進行了更嚴格的審查，導致美國國會進行了幾次調查，並提出並頒佈了聯邦和州立法，旨在提高藥品定價的透明度，降低聯邦醫療保險制度下處方藥的成本，並審查定價與製造商患者計劃之間的關係。
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我們無法預測未來可能採取的舉措。政府、保險公司、管理醫療組織和其他醫療服務付款人繼續努力控制或降低醫療成本和/或實施價格管制，可能會產生不利影響：
聯邦醫療保險或其他政府計劃報銷的任何減少都可能導致私人支付者支付的類似減少，這可能會對我們未來的盈利能力產生不利影響。
與隱私和數據安全法律相關的風險
我們受到嚴格和不斷變化的隱私和數據安全法律、合同義務、自我監管計劃、政府監管以及與數據隱私和安全相關的標準的約束。我們，我們的合作者，實際或感知到的失敗，
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供應商或其他相關第三方遵守此類義務可能會損害我們的聲譽，使我們面臨鉅額罰款和責任，或以其他方式對我們的業務、運營和財務業績產生不利影響。
我們收集、接收、存儲、處理、使用、生成、傳輸、披露、訪問、保護和共享個人信息和其他信息，包括我們收集的與臨牀試驗相關的患者和醫療保健提供者的信息。
有許多關於隱私、信息安全和處理的聯邦、州、地方和國際法律、法規和指南，其數量和範圍正在變化，取決於不同的應用和解釋，並且可能在司法管轄區之間不一致，或與其他規則、法律或數據保護義務相沖突。在可預見的未來，全球的數據保護法律和數據保護仍然是不確定的，我們未能或被認為未能解決或遵守這些法律可能會：增加我們的合規和運營成本；使我們面臨監管審查、行動、罰款和處罰；導致聲譽損害；導致客户流失；減少我們產品的使用；導致訴訟和責任；以及以其他方式對我們的業務造成其他實質性損害。
例如，在美國，經HITECH修訂的HIPAA對“承保實體”(健康計劃、醫療保健信息交換中心和某些醫療保健提供者)及其各自的商業夥伴、創建、接收、維護或傳輸受保護健康信息的個人或實體及其承保分包商施加了隱私、安全和違規報告義務，這些信息涉及為承保實體或代表承保實體提供服務。HIPAA要求向HHS、受影響的個人以及如果泄露足夠大的媒體報告某些健康信息泄露事件。因違反不安全的受保護健康信息、對隱私做法的投訴或HHS的審計而被發現違反HIPAA的實體，如果需要與HHS達成解決協議和糾正行動計劃，以了結對HIPAA不遵守的指控，可能會受到鉅額民事、刑事和行政罰款和/或額外的報告和監督義務。根據聯邦貿易委員會(FTC)的説法，即使HIPAA不適用，如果沒有采取適當的措施保護消費者的個人信息安全，也構成了違反《聯邦貿易委員會法》(FTCA)第5(A)節，美國聯邦貿易委員會第15編第45(A)節的不公平行為或做法或影響商業的行為。聯邦貿易委員會預計，考慮到公司持有的消費者信息的敏感性和數量，以及業務的規模和複雜性，公司的數據安全措施是合理和適當的, 以及用於提高安全性和減少漏洞的可用工具的成本。個人可識別的健康信息被認為是敏感數據，應該得到更強有力的保護。聯邦貿易委員會關於適當保護消費者個人信息的指導與HIPAA安全法規所要求的類似。
此外，美國各州已經開始引入隱私立法。例如，加州最近頒佈了《加州消費者隱私法》(CCPA)，為加州消費者創造了新的個人隱私權(如法律所界定)，並對處理消費者或家庭個人數據的實體施加了更多隱私和安全義務。CCPA於2020年1月1日生效，要求覆蓋的公司向消費者提供有關其數據收集、使用和共享做法的某些披露，併為受影響的加州居民提供選擇退出某些銷售或轉移個人信息的方式。CCPA還規定了對違規行為的民事處罰，以及對可能增加數據泄露集體訴訟風險的數據泄露的私人訴權。CCPA將於2023年1月1日大幅擴大，屆時2020年加州隱私權法案(CPRA)將全面生效。CPRA將賦予加州居民限制某些敏感個人信息使用的能力，建立對保留個人信息的限制，擴大受CCPA私人訴訟權利約束的數據泄露類型，並建立一個新的加州隱私保護局來實施和執行新法律。CCPA和CPRA可能會對我們的業務產生重大影響。
此外，一些觀察人士指出，CCPA和CPRA可能標誌着美國更嚴格隱私立法趨勢的開始，這可能會增加我們的潛在責任，並對我們的業務產生不利影響。在美國，我們已經目睹了州一級的重大發展。例如，弗吉尼亞州和科羅拉多州在2021年頒佈了州立法，並於2023年1月1日生效。2022年，猶他州和康涅狄格州也頒佈了隱私立法。隨着許多其他司法管轄區提出法案，其他州仍很有可能效仿。此類擬議立法如果獲得通過，可能會增加額外的複雜性、要求變化、限制和潛在的法律風險，需要在合規計劃、影響戰略和以前有用的數據的可用性方面投入額外的資源，並可能導致合規成本增加和/或業務實踐和政策的變化。在美國不同的州存在全面的隱私法將使我們的合規義務更加複雜和代價高昂，並可能增加我們可能受到執法行動或以其他方式因不合規而招致責任的可能性。
地區、國家和美國州數據保護法的數量和複雜性不斷增加，以及全球各地法律或法規的其他變化，特別是與加強對某些類型的敏感數據保護相關的法律或法規的變化，可能會導致政府採取執法行動並對我們進行重大處罰，並可能對我們的業務、財務狀況或運營結果產生實質性的不利影響。
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在我們操作或處理個人信息的世界各地的不同外國司法管轄區，我們也可能受到額外的隱私限制。收集、使用、存儲、披露、轉移或以其他方式處理有關歐洲經濟區(“EEA”)個人的個人信息，包括個人健康數據，受2016/679號一般數據保護條例(“GDPR”)的約束。GDPR涉及面很廣，對處理個人數據的公司提出了許多要求，包括與處理健康和其他敏感數據、徵得與個人數據有關的個人同意、向個人提供有關數據處理活動的信息、實施保障措施以保護個人數據的安全和機密性、提供數據泄露的通知，以及在聘用第三方處理者時採取某些措施等方面的要求。GDPR還對向包括美國在內的歐盟以外的國家轉移個人數據實施了嚴格的規則，並允許數據保護當局對違反GDPR的行為處以鉅額罰款，包括可能高達2000萬歐元或全球年收入的4%的罰款，以金額較大者為準。GDPR還賦予數據主體和消費者協會一項私人訴訟權利，可以向監管當局提出投訴，尋求司法補救，並就違反GDPR造成的損害獲得賠償。遵守GDPR是一個嚴格且耗時的過程，可能會增加我們的業務成本或要求我們改變業務做法，儘管我們做出了這些努力，但我們可能面臨與我們的歐洲活動相關的罰款和處罰、訴訟和聲譽損害的風險。
此外，繼英國於2020年1月31日退出歐盟後，GDPR於2020年12月31日過渡期結束時停止在英國適用。然而，截至2021年1月1日，英國2018年《歐盟(退出)法案》將GDPR(與2020年12月31日存在的GDPR相同，但須經英國某些具體修訂)納入英國法律，即英國GDPR。英國GDPR和2018年英國數據保護法規定了英國的數據保護制度，該制度獨立於歐盟的數據保護制度，但與歐盟的數據保護制度保持一致。違反英國GDPR可能會導致高達1750萬GB或全球收入4%的罰款，以金額較高者為準。遵守這些法律，如果通過，將需要大量的資源，並使我們容易受到可能的罰款和懲罰，如果我們不能遵守。
此外，GDPR禁止將個人數據從歐盟轉移到美國和其他國家(歐盟委員會或其他相關監管機構尚未就其發佈所謂的“充分性決定”)(稱為“第三國”)，除非轉移各方已實施具體的保障措施來保護被轉移的個人數據。用於向美國轉移個人數據的主要保障措施之一是由美國商務部管理的歐盟-美國隱私盾牌框架。然而，歐盟最近的一些法院裁決令人懷疑，是否有能力使用歐盟-美國隱私盾牌的主要替代方案之一，即歐盟委員會的標準合同條款，合法地將個人數據轉移到美國和其他第三國。此外，歐盟委員會最近發佈了新版本的標準合同條款，自2021年9月起，所有從歐洲經濟區到第三國(包括美國)的個人數據新傳輸必須使用該條款，所有現有的從歐盟到第三國的個人數據傳輸依賴於標準合同條款的現有版本，必須在2022年12月之前替換。實施新的標準合同條款將需要對我們與客户、子處理商和供應商之間的數據傳輸安排進行重大的合同改革。現在必須逐案評估現有和新的標準合同條款的使用情況，同時考慮到目的地國適用的法律制度，特別是適用的監督法和個人權利，並可能需要制定補充的技術、組織和(或)合同措施和(或)合同條款。
目前，標準合同條款的可行替代辦法即使有，也很少，而且在確保充分保護個人數據方面，這種補充措施的性質和效力仍然存在一些不確定性。隨着監管機構發佈關於個人數據出口機制的進一步指導(包括可以和不可以使用標準合同條款的情況)和/或開始採取執法行動，我們可能會遭受額外的成本、投訴和/或監管調查或罰款。此外，如果我們無法在我們開展業務的國家和地區之間轉移個人數據和/或與提供商接洽和/或以其他方式轉移個人數據，這可能會影響我們接收和/或提供服務的方式、地理位置或相關係統和業務的隔離，並可能因此對我們的財務業績產生不利影響，並普遍增加合規風險。此外，歐洲以外的其他國家已經或正在考慮制定類似的跨境數據傳輸限制和要求本地數據駐留的法律，這可能會增加我們業務的運營成本和複雜性。
此外，在英國退歐後，英國與歐洲經濟區之間在數據保護法某些方面的關係仍存在一定程度的不確定性。2021年6月，歐盟委員會根據GDPR發佈了一項充分性決定，允許從歐洲經濟區向英國轉移個人數據(為英國移民管制目的進行的轉移除外)，在四年內不受限制。在此之後，只有在英國繼續確保足夠的數據保護水平的情況下，才能延長充分性決定。在這四年中，歐盟委員會將繼續監測英國的法律情況，如果英國偏離發佈充分性決定時的數據保護水平，歐盟委員會可能隨時進行幹預。如果撤回或不續簽充分性決定，將個人數據從歐洲經濟區轉移到英國將需要一個有效的“轉移機制”，我們可能需要實施新的流程和新的協議，如標準合同條款，以使從歐洲經濟區向英國轉移個人數據的操作能夠繼續，這可能會擾亂我們的運營。
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此外，雖然英國數據保護制度目前允許從英國向歐洲經濟區和歐盟委員會充分性決定涵蓋的其他第三國轉移數據，並且目前包括一個框架，允許繼續使用現有版本的標準合同條款將個人數據從英國轉移到第三國，但這一點未來可能會發生變化，任何此類變化都可能對我們從英國向歐洲經濟區和其他第三國轉移個人數據產生影響。特別是，英國信息專員辦公室表示，它正在制定自己的定製版本的標準合同條款，目前尚不清楚歐盟委員會發布的新標準合同條款是否會被接受為允許將個人數據從英國轉移到第三國的有效機制，以及/或者是否有任何英國版本的標準合同條款將取代現有的和/或新的歐盟版本的標準合同條款。這可能需要執行英國和歐盟版本的標準合同條款，這將需要大量資源，並導致執行和管理的巨大成本。
我們還受制於我們的外部和內部隱私和安全政策、陳述、認證、標準、出版物和框架的條款，以及與隱私、信息安全和處理相關的對第三方的合同義務。
由於適用的數據保護法、隱私政策和數據保護義務施加了複雜而繁重的義務，以及對這些要求的解釋和應用存在很大的不確定性，我們在應對和遵守這些要求以及對我們的隱私政策和做法進行必要的更改方面已經並可能面臨額外的挑戰，並且可能會在這樣做的過程中產生物質成本和費用，任何這些都可能對我們的業務運營和財務業績產生實質性的不利影響，並可能減少對我們產品的總體需求。
我們努力盡可能遵守適用的數據保護法律、隱私政策和數據保護義務，但我們有時可能未能做到這一點，或可能被視為未能做到這一點。此外，儘管我們做出了努力，但如果我們的人員、合作者或供應商不遵守適用的數據保護法律、隱私政策和數據保護義務，我們可能無法成功實現合規。我們或我們的合作者、服務提供商和承包商未能或認為未能遵守有關處理個人數據的聯邦或外國法律或法規、我們的內部政策和程序、陳述或我們的合同，可能會導致負面宣傳、我們的運營中斷或中斷、罰款、處罰、訴訟、責任、無法處理個人數據、轉移時間和精力、政府實體對我們提起訴訟或對我們的業務產生其他不利影響。
與我們對第三方的依賴相關的風險
我們依賴於有限數量的供應商，在某些情況下，我們的一些候選產品所使用的部件和材料還依賴於獨家供應商。
與許多其他細胞治療公司一樣，我們的製造過程的特點是供應商數量有限，在某些情況下是唯一來源供應商，具有製造能力和技術訣竅，可以創造或採購生產我們候選產品所需的試劑、材料和設備。例如，像許多其他細胞治療公司一樣，我們FCR001的製造過程依賴於某些細胞操作設備和相關試劑，所有這些都可以從Miltenyi Biotec(“Miltenyi”)作為唯一供應商獲得。
我們不能確定我們的供應商是否會繼續經營，或者不會被我們的競爭對手或決定不繼續為我們生產這些材料的另一家公司收購。此外，自新冠肺炎大流行開始以來，新冠肺炎的幾種疫苗已獲得美國食品和藥物管理局的緊急使用授權，其中一些後來獲得了上市批准。未來可能會授權或批准更多的疫苗。由此產生的對疫苗的需求以及根據1950年《國防生產法》或類似的外國立法徵用的製造設施和材料的可能性，可能會使我們目前和任何未來臨牀試驗或商業生產的候選產品更難獲得材料或試劑，如果獲得批准，這可能會導致這些試驗的延遲或我們的商業供應問題。我們使用單一或有限數量的原材料、零部件和成品供應商，使我們面臨幾個風險，包括供應中斷、價格上漲、交貨延遲以及無法滿足客户需求。雖然我們試圖通過購買過剩的供應來緩解這些風險，但其中一些組件，如試劑，通常在大約四到六個月後到期。這一短暫的有效期意味着，大量儲存試劑以備將來需要，將不是緩解由於供應鏈中斷或我們的業務關係終止而導致的短缺風險的有效策略。我們還為我們的製造過程中的關鍵組件尋求多種來源，但通常有, 這些部件的替代供應來源相對較少，我們可能根本無法或在及時的基礎上確保這些額外的來源。這些供應商可能無法或不願意滿足我們未來對臨牀試驗或商業銷售的需求。如果我們能夠找到替代供應商，替代供應商將需要合格，並可能需要額外的監管機構批准，這可能會導致進一步的延誤。例如，如果我們依賴新的供應商，FDA或EMA可能需要額外的補充數據、生產數據和可比性數據，直到幷包括臨牀試驗數據。任何供應商或製造地點的任何供應中斷，包括由於新冠肺炎疫情或其影響，都可能導致供應延遲或中斷，這將損害我們的
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業務、財務狀況、經營結果和前景。如果我們被要求更換供應商，我們候選產品的製造和交付可能會中斷很長一段時間，對我們的業務造成不利影響。建立額外的或替代的供應商可能不會很快完成。雖然我們尋求保持我們候選產品中使用的組件和材料的充足庫存，但組件或材料供應的任何中斷或延遲，或者我們無法及時以可接受的價格從替代來源獲得組件或材料，都可能會削弱我們進行臨牀試驗的能力，如果我們的候選產品獲得批准，可能會損害我們滿足客户需求並導致他們取消訂單的能力。
此外，作為FDA批准我們的候選產品的一部分，FDA必須審查和批准我們生產過程中的各個組件，其中包括我們的供應商和CMO的原材料、製造工藝和設施。我們目前的一些供應商可能沒有經歷過這一過程，可能沒有在FDA批准的任何產品中包含任何組件。
我們對外部供應商的依賴使我們面臨一系列風險，這些風險可能損害我們的聲譽、業務和財務狀況，其中包括：
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因供應商業務的變更或中斷而導致的供應中斷； |
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因未糾正的缺陷、可靠性問題或供應商在部件上的變化而導致的產品發貨延遲； |
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與我們的供應商缺乏關鍵部件的長期商業供應安排； |
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無法及時獲得足夠的供應，或無法以商業上合理的條件獲得足夠的供應； |
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及時為我們的部件尋找和確定替代供應商的難度和成本； |
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與評估和測試替代供應商的產品有關的生產延誤，以及相應的監管資格； |
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由於我們的供應商優先考慮其他客户訂單而導致交貨延遲；以及 |
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由於我們或其其他客户的需求變化，我們的供應商的交貨量出現波動。 |
如果這些風險中的任何一個成為現實，成本可能會大幅增加，我們進行臨牀試驗的能力以及如果我們的候選產品獲得批准，滿足對我們產品的需求的能力可能會受到影響。其中一些事件可能是FDA或其他監管機構採取行動的基礎，包括禁令、召回、扣押或完全或部分暫停我們候選產品的生產。
我們依賴第三方進行臨牀試驗，並進行一些研究和臨牀前研究。如果這些第三方不能令人滿意地履行合同職責或未能在預期的最後期限內完成，我們的開發計劃可能會被推遲或增加成本，這每一項都可能對我們的業務和前景產生不利影響。
我們沒有能力自己進行臨牀試驗的所有方面。因此，我們目前並預計將繼續依賴第三方對我們的候選產品進行正在進行的臨牀試驗和任何未來的臨牀試驗，包括但不限於政府機構和大學實驗室、CMO、CRO、分銷和供應(物流)服務機構、合同測試機構(“CTO”)、具有專業知識專長的顧問或顧問組織。因此，這些試驗的啟動和完成時間將部分由這些第三方控制，並可能導致我們的開發計劃延遲。具體地説，我們希望CRO、臨牀研究人員和顧問在這些試驗的進行以及隨後的數據收集和分析中發揮重要作用。然而，我們將無法控制他們活動的所有方面。然而，我們有責任確保我們的每一項試驗都按照適用的方案以及法律、法規和科學標準進行，我們對CRO、CTO和其他第三方的依賴不會免除我們的監管責任。例如，我們依靠一名第三方研究人員提供我們第二階段臨牀試驗的持續數據。我們，我們的CRO和臨牀站點被要求遵守GCP要求，這些要求是由FDA、歐洲經濟區成員國的主管當局和類似的外國監管機構對我們目前的所有候選產品和臨牀開發中的任何未來候選產品執行的法規和指南。監管機構通過定期檢查試驗贊助商、臨牀試驗研究人員和臨牀試驗地點來執行這些GCP要求。如果我們或我們的任何CRO，
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特別是，我們第二階段由公司贊助的試驗的第三方調查員或臨牀試驗站點未能遵守我們的臨牀試驗規程或適用的GCP要求，我們的臨牀試驗中產生的數據可能被認為是不可靠的，FDA或類似的外國監管機構可能會要求我們在批准我們的上市申請之前進行額外的臨牀試驗。此外，我們的臨牀試驗必須使用根據cGMP法規生產的產品進行。如果我們不遵守這些規定，可能會要求我們停止和/或重複臨牀試驗，這將推遲上市審批過程。此外，我們臨牀試驗的首席研究員可能會不時擔任我們的科學顧問或顧問，並獲得與此類服務相關的報酬。在某些情況下，我們可能被要求向FDA或類似的外國監管機構報告其中一些關係。FDA或類似的外國監管機構可能會得出結論，我們與主要研究人員之間的財務關係造成了利益衝突或以其他方式影響了對試驗的解釋。因此，FDA或類似的外國監管機構可能會質疑在適用的臨牀試驗地點產生的數據的完整性，臨牀試驗本身的效用可能會受到威脅。這可能會導致FDA或類似的外國監管機構延遲批准或拒絕我們的營銷申請，並可能最終導致我們的候選產品被拒絕上市批准。
不能保證我們所依賴的任何此類CRO、臨牀試驗研究人員或其他第三方將在我們的開發活動中投入足夠的時間和資源，或按照合同要求執行任務。此外，我們的CRO的業績已經，並可能在未來再次被持續的新冠肺炎大流行中斷，包括由於旅行或檢疫政策，作為醫療保健提供者的CRO工作人員對新冠肺炎的暴露增加，或針對大流行的資源優先順序。如果這些第三方中的任何一方未能在預期的最後期限內完成、遵守我們的臨牀方案或滿足法規要求、以其他方式表現不達標或終止與我們的合作，我們的開發計劃的時間表可能會被延長或推遲，或者我們的開發活動可能會暫停或終止。2022年8月，一家軟件供應商關閉了運營，該供應商負責為從捐贈者到我們的製造設施並返回臨牀現場的粘連材料提供後勤支持。由於提供類似服務的替代供應商寥寥無幾，我們可能需要使用基於紙張的手動監管鏈流程，這可能會增加我們的製造流程的風險。
如果我們的任何臨牀試驗站點因任何原因終止，我們可能會失去參與此類臨牀試驗的受試者的後續信息，除非我們能夠將這些受試者轉移到另一個合格的臨牀試驗站點，而這可能是困難或不可能的。如果這些關係和任何相關賠償導致感知的或實際的利益衝突，或者FDA或類似的外國監管機構得出結論認為財務關係可能影響了試驗的解釋，則在適用的臨牀試驗地點生成的數據的完整性可能會受到質疑，臨牀試驗本身的效用可能會受到威脅，這可能會導致我們由FDA或任何類似的外國監管機構提交的任何營銷申請被延遲或拒絕。任何這樣的延遲或拒絕都可能阻止我們將當前的候選產品和任何未來的候選產品商業化。
我們可能沒有意識到我們未來可能形成的戰略聯盟的好處，或者未來潛在的產品收購或許可的好處。
我們可能希望結成戰略聯盟，建立合資企業或合作關係，與第三方達成許可安排，或收購產品或業務，在每一種情況下，我們都認為這將補充或擴大我們現有的業務。這些關係或交易，或類似的，可能需要我們產生非經常性費用和其他費用，增加我們的短期和長期支出，發行稀釋我們現有股東的證券，降低作為關係主題的產品的潛在盈利能力，或擾亂我們的管理和業務。此外，在尋求適當的戰略聯盟和交易方面，我們面臨着激烈的競爭，談判過程既耗時又複雜，即使我們希望這樣做，也不能保證我們能夠達成其中任何一項交易。此外，我們為未來的候選產品和計劃建立戰略聯盟或其他替代安排的努力可能不會成功，因為我們的研發渠道可能不足，我們的候選產品和計劃可能被認為處於協作努力的早期開發階段，第三方可能不認為我們的候選產品和計劃具有展示積極風險概況所需的潛力。與我們的候選產品相關的新戰略聯盟協議的任何延誤也可能推遲我們候選產品的開發和商業化，並降低它們的競爭力，即使它們進入市場。
如果我們許可產品或收購業務，如果我們不能成功地將這些交易與我們現有的運營和公司文化相結合，我們可能無法實現這些交易的好處。我們不能確定，在收購或許可之後，我們是否會實現證明這筆交易合理的財務或戰略結果。
與製造業相關的風險
與我們的製造設施相關的風險
我們目前運營着自己的製造設施，並打算擴大我們的製造和加工方法，以適當地滿足我們對FCR001的預期商業需求，這將需要大量資源。我們可能無法做到
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成功運營我們的設施，這可能會對我們的臨牀試驗和候選產品的商業可行性產生不利影響。
我們運營着自己的專用cGMP細胞處理設施，位於路易斯維爾大學校園內，我們在那裏生產我們當前和計劃進行的臨牀試驗的候選產品。儘管我們目前正在運營我們的製造設施，但我們的運營仍受到FDA的審查和監督，FDA可能會反對我們使用我們的製造設施或其中使用的工藝。
我們已經開始擴大我們的製造和加工方法，以適當地滿足我們對LDKT的FCR001的預期商業需求。為了擴大我們的製造能力和設施，我們將需要大量額外資金，並需要僱用和保留大量額外人員，並遵守適用於商業設施的廣泛的cGMP法規。如果我們不能以有效的方式完成任何建設，招聘所需的人員，並總體上有效地管理我們的增長，我們候選產品的開發和生產可能會被削減或推遲。我們的製造設施還需要獲得FDA的許可才能生產我們的候選產品。即使我們的製造設施獲得了FDA的批准，我們也將受到FDA、相應的州機構和潛在的第三方合作者的持續定期突擊檢查，以確保嚴格遵守cGMP和其他政府法規。我們的候選產品製造許可證將接受持續的監管審查。
我們希望在未來的項目中使用與我們在用於LDKT的FCR001第二階段和第三階段試驗中使用的相同的製造工藝和起始材料，除了我們的起始材料和工藝可能不同於從已故捐贈者獲取成分細胞的項目。然而，我們在第二階段和第三階段試驗中使用的這種製造工藝可能無法在後續試驗中成功複製，這可能會對我們擴大製造工藝或從FDA獲得或保持必要的許可證和批准以將我們的候選產品商業化的能力產生不利影響。
我們相信，我們的製造工藝可以擴大規模，以滿足我們的商業需求。然而，不能保證我們在擴展製造流程時不會遇到困難。大規模的生產規模可能會導致意想不到的技術挑戰，並可能需要FDA的額外批准。我們在擴大生產規模方面可能會遇到困難，包括涉及原材料供應商、生產產量、技術困難、放大產品特性、質量控制和保證、合格人員短缺、產能限制、遵守FDA和外國法規、環境合規、生產成本以及先進製造技術和工藝控制的開發等問題。製造和加工我們的候選產品的實際成本也可能比我們預期的要高，並可能對我們候選產品的商業可行性產生重大和不利的影響。這些困難中的任何一種，如果發生並且沒有得到FDA或其他監管機構滿意的克服，都可能導致重大延誤，並可能終止該候選產品的開發計劃。隨着我們擴大商業批量，這些風險變得更加嚴重，可靠的產品來源成為商業成功的關鍵。如果我們的任何候選產品獲得批准，其商業可行性將取決於我們大規模生產個性化細胞療法的能力。如果不能達到這樣的供應水平，可能會危及我們療法的成功商業化。
細胞療法的製造是複雜的，需要大量的專業知識，包括開發先進的製造技術和工藝控制。細胞治療產品的製造商在生產中經常遇到困難，特別是在擴大規模和驗證初始生產以及確保沒有污染方面。這些問題包括生產成本和產量方面的困難，質量控制，包括產品的穩定性，質量保證測試，操作員錯誤，合格人員短缺，原材料短缺，以及遵守嚴格執行的聯邦、州和外國法規。例如，在2021年末，當質量檢測發現從捐贈者的幹細胞製備的產品受到污染時，我們被要求對該捐贈者進行額外的分離。雖然不能保證捐獻者的血液產品在什麼時候受到污染，無論是在分離時還是在製造過程中，但我們已經審查和加強了我們的質量控制程序，並相信未來受到污染的風險很低。此外，如果在我們的細胞治療或製造設施中發現污染物，這些製造設施可能需要關閉很長一段時間，以調查和補救污染。我們不能確保未來不會發生與我們的候選產品製造有關的任何穩定性或其他問題。
我們可能無法管理收集供體細胞材料並將其運送到生產現場以及將候選產品運送給患者的物流。物流和發貨延遲以及由我們、我們的供應商或我們無法控制的其他因素(如天氣)引起的問題，可能會導致我們的產品損壞或受到污染，並阻止或延遲向患者交付候選產品。此外，我們必須在捐贈者材料轉移到製造設施、通過製造過程和接受者的過程中保持複雜的身份鏈和保管鏈。未能維持身份鏈和監護鏈可能會導致患者死亡、產品丟失或監管行動。
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儘管到目前為止，我們的供應鏈還沒有受到新冠肺炎疫情的實質性影響，但我們的製造能力可能會受到成本超支、資源限制、意外延誤、設備故障、勞動力短缺或糾紛、自然災害、停電和許多其他因素的影響，這些因素可能會阻止我們實現製造戰略的預期好處，危及我們向患者提供候選產品的能力，並對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。例如，自新冠肺炎大流行開始以來，新冠肺炎的幾種疫苗已獲得美國食品和藥物管理局的緊急使用授權，其中一些後來獲得了上市批准。未來可能會授權或批准更多的疫苗。由此產生的對疫苗的需求，以及根據1950年《國防生產法案》或類似的外國立法徵用的製造設施和材料的可能性，可能會使我們更難獲得臨牀試驗所需產品的材料或製造用品，或及時製造，這可能會導致這些試驗的延遲。
如果我們的製造設施被損壞或摧毀，或者我們製造設施的生產因其他原因中斷，我們的業務將受到負面影響。
我們製造設施的損壞或運營中斷因任何原因造成，包括自然災害(如地震、野火和其他火災或極端天氣)、停電、通信故障、網絡攻擊、未經授權進入或其他事件，如流感或其他健康流行病(如新冠肺炎大流行，包括當前及未來的任何變種)，都可能影響我們的製造流程。
特別是，我們位於路易斯維爾大學健康科學中心校區的製造設施提供我們所有的臨牀需求，該設施的任何損壞或中斷都可能導致產品或材料的損失，或以其他方式對我們生產支持我們臨牀試驗的當前和任何未來候選產品的能力產生不利影響。維修可能需要相當長的時間，而我們可能無法控制這樣的維修。我們維持的對我們設施的財產損失和業務中斷保險可能無法涵蓋在這種情況下的所有損失，並且我們可能無法在未來以可接受的條款續保或以合理的費用續保或獲得此類保險。
路易斯維爾大學運營的任何損害或中斷，包括上述事件，也可能對我們的業務產生不利影響。例如，路易斯維爾大學為我們設施提供的任何公用事業中斷(暖通空調、電力、供水等)可能會抑制或阻止我們能夠生產我們的候選產品。此外，如果我們無法獲得製造過程中使用的關鍵投入品、消毒劑或其他在我們的製造設施中保持“潔淨室”滅菌所需的材料，我們可能無法完全製造產品。我們建築系統的任何故障也可能對我們的運營產生不利影響，包括但不限於設備故障、未能遵循特定的協議和程序，以及與空氣處理和其他公用事業有關的問題。我們製造設施或流程的任何重大中斷都可能對我們的業務產生不利影響。
任何影響我們當前和任何未來候選產品製造運營的不利發展都可能導致批量故障、庫存短缺、發貨延遲、產品損失或在一段時間內中斷我們候選產品的供應。我們還可能不得不註銷原材料和藥品庫存，為不符合規格的關鍵製造投入產生其他費用和支出，採取代價高昂的補救措施，或尋求成本更高的製造替代方案。無法滿足我們候選產品的臨牀需求可能會損害我們的聲譽以及我們產品在醫生、醫療保健付款人、患者或支持我們產品開發努力的醫療社區(包括醫院和門診診所)中的聲譽。
我們的製造過程需要遵守與此類過程的質量和可靠性相關的法規。任何不遵守相關法規的行為都可能導致我們臨牀計劃的延遲或終止，以及任何監管批准的暫停或撤回。此外，由於我們的臨牀前和臨牀計劃以及我們候選產品的製造依賴於人類供體材料，我們正在或可能受到額外的法規和要求的約束。
FDA、EMA和類似的外國監管機構要求我們的候選產品和我們最終可能商業化的任何產品都要按照cGMP、CGTP和類似的司法標準生產。除其他外，這些要求包括質量控制、質量保證以及記錄和文件的維護。FDA和類似的外國監管機構也可以隨時實施新的標準，或改變他們對現有標準的解釋和執行，包括生物製品的製造、包裝或檢測。
我們在實現質量控制和質量保證或達到監管期望方面可能會遇到困難。我們的設施接受FDA和類似的外國監管機構的檢查，以確認是否符合適用的監管要求。任何未能遵守cGMP、CGTP或其他法規要求，或由於我們未能遵守法規要求或未通過任何法規機構檢查而導致我們的候選產品的製造、包裝或存儲過程中出現的延遲、中斷或其他問題，都可能嚴重損害我們開發和商業化我們的候選產品的能力，包括
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導致我們的候選產品在臨牀試驗中的可用性、臨牀試驗的終止或暫停、或我們候選產品的營銷申請的提交或批准的延遲或阻止。嚴重的不遵守也可能導致施加制裁，包括警告或無標題信件、罰款、禁令、民事處罰、監管機構未能批准上市、延遲、暫停或撤回批准、吊銷許可證、扣押或召回產品、運營限制和刑事起訴，任何這些都可能損害我們的聲譽和業務。
此外，我們的臨牀計劃和候選產品的製造依賴於人類捐獻材料。採購某些人體器官用於移植受1984年《國家器官移植法》(NOTA)的約束，該法禁止以有價值的代價獲取、接收或轉讓任何用於人體移植的人體器官。我們依賴安排活體供腎移植的第三方遵守適用的NOTA要求，我們不知道此類第三方未能遵守NOTA要求是否會影響我們臨牀試驗中數據的完整性或可用性。
如果我們不遵守環境、健康和安全法律法規，我們可能會被罰款或罰款，或者產生成本，這可能會對我們的業務成功產生實質性的不利影響。
我們受到許多環境、健康和安全法律和法規的約束，包括那些管理實驗室程序以及危險材料和廢物的處理、使用、儲存、處理和處置的法律和法規。我們的行動涉及使用危險和易燃材料，包括化學品和生物材料。我們的業務還會產生危險廢物產品。我們通常與第三方簽訂合同，處理這些材料和廢物。我們不能消除這些材料造成污染或傷害的風險。如果我們使用危險材料造成污染或傷害，我們可能要對由此造成的任何損害負責，任何責任都可能超出我們的資源範圍。我們還可能產生與民事或刑事罰款和處罰相關的鉅額費用。
雖然我們維持工人補償保險，以支付因使用危險材料導致員工受傷而可能產生的成本和費用，但我們認為保單限額對於類似情況的公司來説是慣例的，足以為我們提供可預見風險的保險，但該保險可能無法為潛在的責任提供足夠的保險。我們不為可能因我們儲存或處置生物或危險材料而對我們提出的環境責任或有毒侵權索賠提供保險。
此外，為了遵守當前或未來的環境、健康和安全法律法規，我們可能會產生鉅額成本。這些現行或未來的法律法規可能會損害我們的研究、開發或生產努力。不遵守這些法律法規也可能導致鉅額罰款、處罰或其他制裁，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生不利影響。
使用細胞療法的治療過程受到人類和系統風險的影響。
使用我們的易化異基因造血幹細胞移植療法和其他基於細胞的靶向療法治療患者的“靜脈對靜脈”週期通常需要大約4至12周，涉及大量步驟，以及人類參與者。在美國，最終產品的樣品要經過幾次釋放測試，這些測試必須滿足特定的標準，才能將藥物產品釋放用於輸液。這些測試包括無菌、身份、純度、效力和其他測試。在我們的細胞治療過程中，我們遵守嚴格的監管和質量標準。我們不能向您保證我們的質量控制和保證工作將會成功，也不能保證這些過程中的人為或系統性錯誤的風險可以消除。我們的細胞療法是為每個接受者獨特製造的，因此它們必須只適用於與收集細胞來源材料的捐贈者匹配的接受者。雖然我們為我們的產品和操作實施了特定的識別符、批號和標籤，並進行了交叉檢查，從細胞來源材料的收集，到藥物產品的製造、產品到臨牀現場的運輸，直到產品的解凍和給藥，但產品可能被注射到錯誤的患者體內。如果我們的細胞療法被用在錯誤的接受者身上，接受者可能會受到傷害，包括經歷嚴重的不良免疫反應，如果發生這種情況，可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生不利影響。
與我們的候選產品製造相關的風險
我們的候選產品是為每個患者獨特製造的，我們在生產中可能會遇到困難，特別是在擴大我們的製造能力方面。
用於生產我們的候選產品的製造工藝是新穎的，尚未經過商業生產驗證。我們的候選產品包括造血幹細胞(“HSC”)、促進細胞(“FC”)和阿爾法-貝塔T細胞受體細胞(“αçTCR+T細胞”)，每種細胞的劑量都是使用我們專有的製造工藝為受者量身定做的。由於候選產品的個性化性質，我們預計製造候選產品的成本會很高。
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儘管我們已經通過了FCR001中每個活性細胞成分的效力分析並獲得了FDA的初步積極反饋，但我們必須在提交FCR001的上市申請之前驗證效力分析。傳統上，效力分析被證明很難為基於細胞的產品開發，必須在批准之前進行驗證。不能保證我們能夠驗證我們的效價分析，使FDA滿意，也不能保證FDA不希望我們為FCR001或其他候選產品開發不同的或替代的效價分析。任何此類開發都可能推遲或阻止FCR001或我們其他候選產品的批准。
存在與供體起始材料的差異、製造過程中斷、污染、設備或試劑故障、設備安裝或操作不當、供應商或操作員錯誤以及產品特性變化相關的製造問題的風險。即使與我們正常製造流程的微小偏差也可能導致生產良率降低、批量故障、產品缺陷、產品延遲、產品召回、產品責任索賠和其他供應中斷。如果由於任何原因，我們在過程中的任何時刻丟失了捐贈者的起始材料或我們的定製產品之一，則該接受者的製造過程將需要重新啟動，由此產生的延遲可能會對該接受者的結果產生不利影響。因為我們的候選產品是為每個特定的患者製造的，所以我們將被要求在材料從捐贈者轉移到製造設施、通過製造過程再到患者的過程中保持一系列身份認同。此外，由於我們的候選產品是從臨牀前試驗到後期臨牀試驗的批准和商業化，為了優化過程和結果，開發計劃的各個方面(如製造方法)被改變是很常見的。如果我們進行這些類型的更改，我們可能無法實現預期目標，並且這些更改中的任何一個都可能導致我們的候選產品表現與我們預期的不同，從而潛在地影響臨牀試驗的結果。
儘管我們不斷嘗試優化我們的製造工藝，但這是一項艱鉅且不確定的任務，而且與擴展到高級臨牀試驗或商業化所需的水平相關的風險，包括成本超支、工藝放大的潛在問題、工藝重複性、穩定性問題、批次一致性以及試劑或原材料的及時可獲得性。如果我們不能充分驗證或擴大我們的製造工藝，我們可能會在將我們的候選產品商業化方面遇到漫長的延誤。我們可能會繼續自己生產我們的產品，或者我們可能最終決定將我們的製造外包給第三方CMO。我們可能無法成功地將我們的生產系統轉移給這樣的製造商，或者我們所依賴的製造商可能沒有完成實施和開發過程所需的能力。如果我們能夠與合同製造商充分驗證和擴大我們候選產品的製造工藝，我們仍然需要與該合同製造商談判商業供應協議，並且不確定我們是否能夠就我們可以接受的條款達成協議。因此，如果候選產品獲得批准並商業化，我們最終可能無法將候選產品的商品成本降低到能夠獲得誘人投資回報的水平。
我們可能開發的任何產品的製造過程都要經過FDA和外國監管機構的批准程序，如果我們選擇將我們的商業生產外包，我們將需要與我們認為能夠持續滿足適用的FDA和外國監管機構要求的製造商簽訂合同。如果我們不能可靠地按照FDA或其他監管機構可接受的規格生產我們的細胞療法候選產品，我們可能無法獲得或保持我們將產品商業化所需的批准。即使我們的任何候選產品獲得了監管機構的批准，也不能保證我們或我們未來可能與之簽約的任何CMO能夠按照FDA或其他監管機構可接受的規格和cGMP生產獲得批准的產品，以生產足夠數量的產品，以滿足可能推出的產品的要求，或滿足未來的潛在需求。這些挑戰中的任何一項都可能推遲臨牀試驗的完成，需要過渡臨牀試驗或重複一項或多項臨牀試驗，增加臨牀試驗成本，推遲我們候選產品的批准，損害商業化努力，增加我們的商品成本，並對我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景產生不利影響。
我們未來的成功取決於我們有能力以可接受的製造成本及時製造我們的產品，同時保持良好的質量控制並遵守適用的法規要求。如果我們不能做到這一點，可能會對我們的業務、財務狀況、前景和運營結果產生實質性的不利影響。此外，如果製造流程或標準發生變化，我們可能會產生更高的製造成本，我們可能需要更換、修改、設計或製造和安裝設備，所有這些都需要額外的資本支出。
此外，FDA、EMA和其他外國監管機構可能會要求我們隨時提交任何個性化產品批次的樣品，以及顯示適用測試結果的協議。在某些情況下，FDA、EMA或其他外國監管機構可能會要求我們在相關機構授權發佈之前不得分發特定的產品批次。製造過程中的微小偏差，包括那些影響質量屬性和穩定性的偏差，可能會導致產品發生不可接受的變化，從而導致批量故障或產品召回。批量失敗或產品召回可能會導致我們推遲產品發佈或臨牀試驗，這可能會讓我們付出高昂的代價，否則會損害我們的業務、財務狀況、運營結果和前景。我們製造過程中的問題可能會限制我們滿足市場對產品需求的能力。
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我們的製造工藝或設施中的任何問題都可能使我們成為潛在合作伙伴(包括較大的製藥公司和學術研究機構)的吸引力較低的合作伙伴，這可能會限制我們獲得更多有吸引力的開發項目。
我們的候選產品需要在臨牀現場進行特定的運輸、儲存、搬運和管理，包括冷鏈物流，這可能會使我們的候選產品面臨丟失或損壞的風險。
我們的候選產品對温度、儲存和搬運條件非常敏感。它們必須在非常低的温度下儲存在專門的冷凍箱或專門的海運集裝箱中，直到立即使用。對於給藥，必須小心地將冷凍保存的產品容器從存儲中取出，並在受控温度條件下在患者牀邊附近的區域快速解凍，然後給患者注射。低温保存的治療產品的處理、解凍和給藥必須按照特定的説明進行，通常使用特定的一次性用品、特定的袋子，並在特定的時間段內執行某些步驟。未能正確處理我們的產品，包括冷凍保存袋的潛在破損，或沒有遵循解凍和給藥説明，或未能在解凍後的指定時間內使用我們的產品，可能會對我們產品的療效和/或安全性產生負面影響，或導致產品損失。
此外，我們的候選產品必須使用專門的設備和遵循特定的程序進行冷凍保存/冷凍，以便以經濟高效的方式不損壞和不變質地儲存。我們可能會在進一步優化冷凍和解凍方法方面遇到困難，也可能在獲得必要的監管批准以在治療中使用這種方法方面遇到困難。如果我們不能充分證明我們的冷凍產品與未冷凍或解凍的產品相似，令FDA滿意，我們可能會在監管批准方面面臨重大延誤。如果我們無法凍結FCR001或我們可能開發用於儲存和運輸目的的其他基於細胞的療法，我們促進產品採用和標準化以及通過集中生產設施實現規模經濟的能力將受到限制。
即使我們能夠以經濟高效的方式成功凍結和解凍FCR001，而不會出現令FDA滿意的降級以支持監管批准，我們仍然需要擴大具有成本效益和可靠的冷鏈配送和物流網絡，這可能是我們無法實現的。如果我們或第三方不能有效地擴大我們的冷鏈供應物流，未來可能會導致額外的製造成本，並導致我們無法為商業供應提供所需數量。由於這些和其他原因，我們可能無法生產FCR001或其他基於細胞的療法，我們可能會以商業規模或以成本效益的方式開發。
細胞療法的製造過程天生就容易受到污染的影響。如果在任何候選產品或我們的製造設施中發現微生物、病毒或其他污染，我們的製造設施可能需要關閉一段較長的時間，以便我們能夠調查和補救污染。因為我們的候選細胞治療產品是由第三方捐贈者的細胞製造的，所以製造過程很容易受到第三方捐贈者材料的可用性的影響。開發可以商業化的產品的過程可能特別具有挑戰性，即使事實證明它們是安全有效的。這些候選產品的製造涉及複雜的工藝。其中一些過程需要專門的設備和高技能和訓練有素的人員。考慮到需要在整個製造過程中保持無菌條件，這些候選產品的製造過程將容易受到額外風險的影響。無論是供體材料還是製造過程中使用的材料中的病毒或其他病原體的污染，或微生物材料在該過程中的任何一點進入，都可能導致受污染或無法使用的產品。這些類型的污染可能會導致製造延遲，從而可能導致我們候選產品的開發延遲。這些污染物還可能增加不良副作用的風險。
與我們的知識產權有關的風險
與我們從ULRF獲得許可的知識產權相關的風險
我們在很大程度上依賴於從ULRF獲得的知識產權，終止本許可證可能會導致重大權利的損失，這將對我們的業務造成實質性損害。
我們的知識產權、數據和專有技術在很大程度上依賴ULRF許可證。ULRF許可證將各種開發、勤勉、商業化和其他義務強加給我們，我們預計未來的許可證協議將會強加給我們。本許可證可在某些條件下終止。本許可證的任何終止都可能導致重大權利的喪失，並可能損害我們將候選產品商業化的能力。未來，我們還可能簽訂對我們的候選產品開發至關重要的其他許可協議。
根據許可協議，我們與許可人之間可能還會發生知識產權糾紛，包括與以下事項相關的糾紛：
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根據許可協議授予的權利範圍和其他與解釋有關的問題； |
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我們的技術和工藝是否以及在多大程度上侵犯了不受許可協議約束的許可方的知識產權； |
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我們在合作開發關係下將專利和其他權利再許可給第三方的權利； |
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與我們的候選產品的開發和商業化有關的使用許可技術的盡職義務，以及哪些活動滿足這些盡職義務；以及 |
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由我們的許可人、我們和我們的合作者共同創造或使用知識產權而產生的發明和專有技術的所有權。 |
如果圍繞我們已經許可或未來許可的知識產權的糾紛阻礙或削弱我們以可接受的條款維持當前許可安排的能力，我們可能無法成功開發受影響的候選產品並將其商業化。此外，任何此類糾紛的解決可能會縮小我們認為是我們對相關知識產權或技術的權利的範圍，或者增加我們認為是相關協議下我們的財務或其他義務，這兩種情況中的任何一種都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。
我們可以依賴我們向其許可專有技術的第三方提交和起訴專利申請，維護專利，並以其他方式保護我們許可的知識產權不受他們的影響。我們可能對這些活動或可能與我們的許可內知識產權相關的任何其他知識產權擁有有限的控制權。例如，我們不能確定這些許可人的此類活動是否符合適用的法律和法規，或是否會產生有效和可強制執行的專利和其他知識產權。我們可能對許可人對知識產權的第三方侵權者提起侵權訴訟的方式有有限的控制，或者對可能被許可給我們的某些知識產權進行辯護。許可人的侵權訴訟或辯護活動可能沒有我們自己進行的那麼激烈。
我們通常還面臨與我們許可的知識產權保護有關的所有風險，正如我們對我們擁有的知識產權的保護一樣，如下所述。如果我們或我們的許可方未能充分保護此類許可知識產權，我們將無法將產品商業化。
與我們的知識產權保護相關的風險
如果我們不能為我們的候選產品和製造過程獲得並保持足夠的知識產權保護，或者如果知識產權保護的範圍不夠廣泛，我們成功地將我們的候選產品商業化和有效競爭的能力可能會受到不利影響。
我們依賴專利、商標、商業祕密和保密協議的組合--既有我們擁有或擁有的，也有我們的合作者根據許可(包括ULRF許可)向我們授權的，以保護與我們的技術和候選產品相關的知識產權。當我們提到我們的技術、發明、專利、專利申請或其他知識產權時，我們指的是我們擁有或擁有的權利以及我們許可的權利，其中許多對我們的知識產權保護和我們的業務至關重要。例如，我們的候選產品和促進異基因造血幹細胞移植治療受到我們許可的ULRF專利或專利申請的保護，並作為保密的技術訣竅和商業祕密。此外，我們的早期候選產品尚未受到任何專利或專利申請的保護。如果我們所依賴的知識產權沒有得到充分的保護，競爭對手可能會使用我們的技術，侵蝕或否定我們可能擁有的任何競爭優勢。
發明的可專利性以及生物技術領域專利的有效性、可執行性和範圍是高度不確定的，因為它涉及複雜的法律、科學和事實考慮，而且近年來一直是重大訴訟的主題。此外，美國專利商標局(USPTO)和非美國專利局在授予專利時應用的標準並不總是統一或可預測的。例如，關於生物技術專利中允許的專利標的或權利要求的範圍，沒有全球統一的政策。
不能保證與我們的專利和專利申請有關的所有潛在相關的先前技術為我們所知，或在進行搜索的情況下已經找到。此外，科學文獻中發現的出版物往往落後於
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美國和其他司法管轄區的實際發現和專利申請通常要在申請18個月後才會公佈，在某些情況下，甚至根本不會公佈。因此，我們可能不知道現有技術可以用來使已發佈的專利無效或阻止未決的專利申請作為專利發佈。也可能存在我們知道但我們不認為會影響我們其中一項專利或專利申請的權利要求的有效性或可執行性的現有技術，但最終可能會被發現影響該權利要求的有效性或可執行性。由於這些和其他因素，我們的專利申請可能無法導致頒發的專利涵蓋我們在美國或其他國家/地區的候選產品。
即使專利已經或確實從專利申請中成功發佈，即使這些專利涵蓋我們的候選產品，第三方也可能會對其有效性、所有權、可執行性或範圍提出質疑，這可能會導致這些專利被縮小、無效、規避或被認定為不可執行。不能保證如果受到挑戰，我們的專利將被法院宣佈為有效或可強制執行。
即使沒有受到挑戰，我們的專利和專利申請或其他知識產權也可能無法充分保護我們的知識產權，為我們的候選產品提供排他性，或阻止其他人圍繞我們的聲明進行設計。存在這樣一種可能性，即其他公司將在獨立的基礎上開發與我們的候選產品具有相同或相似效果且不侵犯我們的專利或其他知識產權的產品，或者其他公司將圍繞我們已經發布的涵蓋我們的候選產品的專利的權利要求進行設計。如果我們的專利和專利申請對我們的候選產品提供的保護的廣度或強度受到威脅，可能會危及我們將我們的候選產品商業化的能力，並阻止公司與我們合作。
我們還可能希望從擁有知識產權的第三方那裏尋求許可，該許可可能是必要的或有用的，用於為我們的候選產品提供排他性，或提供以不受限制的方式開發候選產品和將其商業化的能力。不能保證我們能夠以商業上合理的條款從這樣的第三方那裏獲得許可，或者根本不能保證。
獲得和執行生物製藥專利是昂貴、耗時和複雜的，我們可能無法以合理的成本或及時地提交和起訴所有必要或可取的專利申請，或維護、執行和許可任何可能從此類專利申請中發佈的專利。我們也有可能在獲得專利保護為時已晚之前，無法確定我們的研發成果中可申請專利的方面。我們可能沒有權利控制專利申請的準備、提交和起訴，或者保持從第三方獲得許可的專利。我們可能對許可人對知識產權的第三方侵權者提起侵權訴訟的方式有有限的控制，或者對可能被許可給我們的某些知識產權進行辯護。許可人的侵權訴訟或辯護活動可能沒有我們自己進行的那麼激烈。因此，不得以符合我們業務最佳利益的方式起訴和強制執行這些專利和申請。
我們和我們的合作者已經提交了多項專利申請，涵蓋我們的候選產品或使用或製造這些候選產品的方法。我們不能保證就這些未決的專利申請將授予哪些專利(如果有的話)、最終頒發的任何此類專利的廣度，或者任何已頒發的專利是否將被發現無效、不可執行或將受到第三方的威脅。由於美國和大多數其他國家的專利申請在申請後的一段時間內是保密的，有些專利申請在發佈之前仍然是保密的，我們不能確定我們或我們的合作者是第一個提交與候選產品相關的專利申請的人。我們或我們的合作者也可能捲入與我們的專利有關的訴訟，包括專利侵權訴訟、幹擾或派生訴訟、反對、複審和各方間以及在美國專利商標局、歐洲專利局和其他非美國專利局進行的授權後審查程序。
即使獲得授權，專利的壽命也是有限的。在美國，如果及時支付所有維護費，專利的自然失效通常發生在美國最早的非臨時申請提交後20年。儘管如果滿足某些條件，可能會有各種延期，但專利的有效期及其提供的保護是有限的。如果我們在臨牀試驗或獲得監管批准方面遇到延誤，我們可以獨家銷售任何受專利保護的候選產品的時間段如果獲得批准，可能會縮短。考慮到新產品候選產品的開發、測試和監管審查所需的時間，保護這些候選產品的專利可能會在這些候選產品商業化之前或之後不久到期。即使獲得了涵蓋我們候選產品的專利，一旦產品的專利有效期到期，我們也可能容易受到來自生物相似產品的競爭，因為我們可能無法阻止競爭對手以與我們候選產品相似或相同的產品進入市場。
在美國，涵蓋FDA批准的藥物或生物的專利可能有資格延長期限，旨在恢復在FDA進行的上市前監管審查過程中丟失的專利期。根據FDA對我們候選產品的上市批准的時間、持續時間和條件，我們的一項或多項美國專利可能有資格根據1984年《藥品價格競爭和專利期限恢復法》(Hatch-Waxman Act)獲得有限的專利期限延長，該法案允許涵蓋經批准產品的專利最長延長五年，作為對有效專利的補償
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在產品開發和FDA監管審查過程中丟失的術語。專利期限的延長不得超過自產品批准之日起14年的剩餘期限，只能延長已批准的藥品、其使用方法或者製造方法的權利要求。在歐盟，我們的候選產品可能有資格根據類似的法律延長期限。然而，在任一司法管轄區，如果我們未能在適用的最後期限內提出申請、未能在相關專利到期前提出申請或未能滿足適用的要求，我們可能得不到延期。即使我們獲準延期，延期的期限也可能比我們要求的要短。如果我們無法獲得專利期延長，或者如果任何此類延長的期限少於我們的要求，我們可以對該產品行使專利權的期限實際上將縮短，我們的競爭對手可能會更快獲得市場競爭產品的批准。由此導致的適用產品多年收入的減少可能是相當大的。
此外，根據《貝赫-多爾法案》，美國聯邦政府對在其財政援助下產生的發明保留某些權利。聯邦政府出於自身利益保留了“非排他性的、不可轉讓的、不可撤銷的、已付清的許可證”。貝赫-多爾法案還為聯邦機構提供了“遊行權利”。進行權允許政府在特定情況下要求承包商或專利所有權繼承人向“負責任的一個或多個申請人”授予“非排他性、部分排他性或排他性許可”。如果專利所有者拒絕這樣做，政府可以自己授予許可。我們的一些授權專利受《貝赫-多爾法案》的條款約束。
我們可能無法在世界各地保護我們的知識產權。
對我們在世界各國的所有候選產品申請、起訴、強制執行和保護專利的費用將高得令人望而卻步。我們在美國以外的某些國家的知識產權可能沒有美國的知識產權廣泛。此外，某些國家的法律對知識產權的保護程度不如美國法律。因此，我們和我們未來的合作者可能無法阻止第三方在美國以外的國家實施我們的發明，或在美國或其他司法管轄區銷售或進口使用我們的發明製造的侵權產品。競爭對手可以在我們沒有獲得專利保護或我們在相關專利下沒有獨家權利的司法管轄區使用我們的技術來開發他們自己的產品，並且可能向我們和我們的合作者擁有專利保護但執法力度不如美國的地區出口其他侵權產品。這些侵權產品可能在我們或我們未來的合作者沒有頒發專利的司法管轄區內與我們的候選產品競爭，或者我們在相關專利下沒有獨家權利，或者我們的專利主張和其他知識產權可能不能有效或不足以阻止他們這樣競爭。
許多公司在外國司法管轄區保護和捍衞知識產權方面遇到了重大問題。某些國家的法律制度，特別是某些發展中國家的法律制度，不支持專利和其他知識產權保護的執行，特別是與生物製藥有關的專利保護，這可能會使我們和我們的合作者難以阻止侵犯我們的專利或銷售違反我們知識產權的競爭產品。在外國司法管轄區強制執行我們的專利權的訴訟程序可能會導致鉅額成本，轉移我們對業務其他方面的注意力，可能會使我們的專利面臨被無效或狹隘解釋的風險，可能會使我們的專利申請面臨無法發佈的風險，並可能引發第三方對我們或我們未來的合作伙伴提出索賠。我們或我們未來的合作者可能不會在我們或我們的合作者發起的任何訴訟中獲勝，即使我們或我們的合作者勝訴，所判給的損害賠償或其他補救措施(如果有的話)可能沒有商業意義。
在包括歐盟國家在內的一些司法管轄區，強制許可法迫使專利權人向第三方授予許可。此外，一些國家限制專利對政府機構或政府承包商的可執行性。在這些國家，專利權人的補救措施可能是有限的，這可能會大大降低這種專利的價值。如果我們或我們未來的任何合作伙伴被迫在與我們業務相關的專利下向第三方授予許可，或者如果我們或我們未來的合作伙伴被阻止對第三方實施專利權，我們在這些司法管轄區的競爭地位可能會受到嚴重損害。
獲得和維護我們的專利保護有賴於遵守政府專利機構提出的各種程序、文件提交、費用支付和其他要求，如果不符合這些要求，我們的專利保護可能會減少或取消。
專利和/或申請的定期維護費、續期費、年金費和各種其他政府費用將在專利和/或申請的有效期內分幾個階段支付給美國專利商標局和美國以外的各種政府專利機構。我們有系統提醒我們支付這些費用，我們聘請了一家外部公司，並依賴我們的外部律師向非美國的專利代理機構支付這些費用。美國專利商標局和各種非政府專利機構要求在專利申請過程中遵守一些程序、文件、費用支付和其他類似條款。我們聘請了聲譽良好的律師事務所和其他專業人士來幫助我們遵守，在許多情況下，疏忽可以通過支付滯納金或通過適用規則的其他方式來糾正。然而，在某些情況下，
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不遵守規定可能導致專利或專利申請被放棄或失效，導致相關司法管轄區的專利權部分或全部喪失。在這種情況下，我們的競爭對手可能會進入市場，這種情況將對我們的業務產生實質性的不利影響。
如果我們不能保護我們的商業祕密和其他專有信息的機密性，我們的技術價值可能會受到實質性的不利影響，我們的業務可能會受到損害。
除了尋求專利提供的保護外，我們還依靠商業祕密保護和保密協議來保護不可申請專利或我們選擇不申請專利的專有技術、難以實施專利的過程，以及我們技術、發現和開發過程中涉及專利不包括的專有技術、信息或技術的其他要素。第三方對我們機密專有信息的任何披露或挪用都可能使競爭對手迅速複製或超越我們的技術成就，包括使他們能夠開發與我們的候選產品基本相似或具有競爭力的產品並將其商業化，從而侵蝕我們在市場上的競爭地位。
商業祕密可能很難保護。我們尋求通過與我們的員工、顧問以及外部科學顧問、承包商和合作者簽訂保密協議和發明轉讓協議來保護我們的專有技術和工藝。這些協議旨在保護我們的專有信息。儘管我們盡合理努力保護我們的商業祕密，但我們的員工、顧問、承包商、合作者或外部科學顧問可能會有意或無意地將我們的商業祕密或機密、專有信息泄露給我們的競爭對手。此外，我們的競爭對手可能會以其他方式獲取我們的商業祕密，或獨立開發基本上相同的信息和技術。如果我們的任何機密專有信息由競爭對手合法獲取或獨立開發，我們將無權阻止該競爭對手使用該技術或信息與我們競爭，這可能會損害我們的競爭地位。
強制要求第三方非法獲取並使用我們的任何商業祕密是昂貴和耗時的，結果是不可預測的。此外，某些國家的法律對商業祕密等專有權利的保護程度或方式與美國法律不同。挪用或未經授權向第三方披露我們的商業祕密可能會損害我們在市場上的競爭優勢，並可能對我們的業務、運營結果和財務狀況產生重大不利影響。
如果我們的商標和商號沒有得到充分的保護，那麼我們可能無法在我們感興趣的市場上建立起知名度，我們的業務可能會受到不利影響。
如果我們的商標和商號沒有得到充分的保護，那麼我們可能無法在我們感興趣的市場上建立起知名度，我們的業務可能會受到不利影響。我們可能無法保護我們對這些商標和商品名稱的權利，我們需要這些權利來在我們感興趣的市場中的潛在合作者或客户中建立知名度。有時，競爭對手可能會採用與我們類似的商品名稱或商標，從而阻礙我們建立品牌標識的能力，並可能導致市場混亂。此外，其他註冊商標或商標的所有者可能會提起商號或商標侵權索賠，這些商標或商標包含我們的未註冊商標或商號的變體。從長遠來看，如果我們不能成功註冊我們的商標和商號，並根據我們的商標和商號建立名稱認可，那麼我們可能無法有效競爭，我們的業務可能會受到不利影響。我們執行或保護與商標、商業祕密、域名、版權或其他知識產權相關的專有權的努力可能無效，並可能導致大量成本和資源轉移，並可能對我們的財務狀況或運營結果產生不利影響。
與潛在第三方索賠相關的風險
如果我們因侵犯第三方的知識產權而被起訴，由此產生的訴訟可能代價高昂且耗時，並可能阻礙或推遲我們的開發和商業化努力。
我們的商業成功在一定程度上取決於我們和我們未來的合作者不侵犯第三方的專利和專有權利。然而，我們的研究、開發和商業化活動可能會受到侵犯或以其他方式侵犯第三方擁有或控制的專利或其他知識產權的指控。在美國國內外，有大量的訴訟和其他對抗性訴訟程序，涉及生物技術和製藥行業的專利和其他知識產權，包括專利侵權訴訟、幹擾或派生訴訟、異議、複審和各方間以及在美國專利商標局和非美國專利局進行的授權後審查程序。在我們正在開發的領域中存在大量美國和非美國頒發的專利以及由第三方擁有的未決專利申請，並可能開發我們的候選產品。隨着生物技術和製藥行業的擴張和專利的頒發，我們的候選產品可能會受到侵犯第三方專利權的索賠的風險增加，因為包括我們在內的行業參與者可能並不總是清楚哪些專利涵蓋各種類型的產品或使用方法。報道內容
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對專利的解釋受到法院的解釋，解釋並不總是統一或可預測的。例如，我們知道某些已頒發的專利可能涵蓋我們的一些候選產品，雖然我們認為這些專利主張是無效的，不會為我們的運營被禁止奠定基礎，但我們可能會受到訴訟，並有義務向專利所有者支付合理的使用費。此外，許多依賴知識產權的行業的公司，包括生物技術和製藥行業，都利用知識產權訴訟作為一種手段，以獲得相對於競爭對手的優勢。一些索賠人可能擁有比我們多得多的資源，並可能比我們能夠在更大程度上和更長時間內承受複雜的知識產權訴訟費用。此外，只專注於通過強制執行專利權來提取專利費和和解的專利控股公司可能會針對我們。
第三方可能會根據現有或未來的知識產權向我們提出侵權索賠，聲稱我們未經授權使用他們的專有技術。可能存在與使用或製造我們的候選產品相關的第三方專利或專利申請，這些專利或專利申請要求材料、配方、製造方法或治療方法，但我們未能識別這些專利或專利申請。例如，涉及我們候選產品的專利申請可能是在我們不知情的情況下由其他人提交的，因為這些申請通常在提交日期後的一段時間內保持保密。即使是已經公佈的未決專利申請，包括我們知道的一些專利申請，也可能在以後進行修改，以涵蓋我們的候選產品或其使用或製造。在專利發佈後，專利權利要求的範圍仍然取決於法律解釋、專利中的書面披露和專利的起訴歷史。此外，我們可能已經分析了我們認為與我們的活動相關的第三方專利或專利申請，並認為我們可以針對我們的任何候選產品自由運營，但我們的競爭對手可能會獲得已發佈的索賠，包括我們認為無關的專利，這可能會阻礙我們的努力，或可能導致我們的任何候選產品或我們的活動侵犯他們的索賠。
如果我們或我們未來的合作者被起訴侵犯專利，我們需要證明我們的候選產品、產品和方法要麼沒有侵犯相關專利的專利主張，要麼專利主張無效或不可執行，而我們可能無法做到這一點。證明專利無效或不可強制執行是困難的，即使我們在相關訴訟中勝訴，我們也可能會招致鉅額成本，我們管理人員和科學人員的時間和注意力可能會從其他活動中轉移出來。如果任何已頒發的第三方專利被有管轄權的法院裁定為有效和可強制執行，並涵蓋我們的材料、配方、製造方法或治療方法的各個方面，我們可能會被迫停止開發、製造或商業化相關候選產品，直到相關專利到期。或者，我們可能希望或被要求獲得該第三方的許可，以便使用侵權技術並繼續開發、製造或營銷侵權候選產品。然而，我們可能無法以商業上合理的條款獲得任何所需的許可證，或者根本無法獲得。即使我們能夠獲得許可，這些權利也可能是非排他性的，這可能會導致我們的競爭對手獲得獲得許可的相同知識產權的訪問權。此外，在針對我們的知識產權索賠成功的情況下，我們可能不得不支付鉅額損害賠償，包括三倍的損害賠償和律師費(如果我們被發現故意侵犯專利)，或者重新設計我們的侵權產品候選產品，這可能是不可能的或技術上不可行的，或者需要大量的時間和金錢支出。除了支付金錢損害賠償外, 我們可能會失去寶貴的知識產權或人員，對我們提出索賠的當事人可能會獲得禁令或其他衡平法救濟，這可能會對我們的業務行為施加限制。
我們可能會受到以下指控的影響：我們的員工、顧問或獨立承包商錯誤地使用或披露了第三方的機密信息，或者我們的員工錯誤地使用或披露了其前僱主據稱的商業祕密。
就像在生物技術和製藥行業中常見的那樣，我們僱用現在或以前受僱於大學或其他生物技術或製藥公司的個人，包括我們的競爭對手或潛在競爭對手。特別是，我們的創始人兼高級科學顧問Suzanne T.Ildstad，醫學博士，是猶太醫院細胞治療研究所董事移植研究的特聘教授，也是路易斯維爾大學醫學院外科系的教授，併兼職於生理和生物物理學以及微生物學和免疫學系。我們的首席技術官Michael Zdanowski和其他某些員工或顧問之前曾受僱於Medeor Treateutics，Inc.(“Medeor Treateutics”)，該公司正在開發一種與我們類似的細胞療法。儘管我們努力確保我們的員工、顧問和獨立承包商在為我們工作時不使用他人的專有信息或專有技術，但我們可能會受到索賠，即我們或我們的員工、顧問或獨立承包商無意中或以其他方式使用或披露了我們員工的任何前僱主或其他第三方的知識產權，包括商業祕密或其他專有信息。可能有必要提起訴訟來抗辯這些指控。如果我們未能為任何此類索賠辯護，除了支付金錢損害賠償外，我們還可能失去寶貴的知識產權或人員，這可能會對我們的業務造成不利影響。即使我們成功地對此類索賠進行了辯護，訴訟也可能導致鉅額成本，並分散管理層和其他員工的注意力。
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我們可能會面臨這樣的指控，即我們挪用了第三方的機密信息或商業祕密，包括合作者或前合作者，或以其他方式對其進行了不公正或惡意的行為。如果我們被發現盜用了第三方的商業祕密，或在其他方面對此類商業祕密做出了不公正或不誠實的行為，我們可能會被阻止進一步使用這些商業祕密，這可能會限制我們開發候選產品的能力，或者可能會受到金錢損失。
我們可能會面臨這樣的指控，即我們挪用了第三方的機密信息或商業祕密，包括合作者或前合作者，或以其他方式對其進行了不公正或惡意的行為。無論結果如何，對知識產權索賠的辯護可能都是昂貴和耗時的。因此，即使我們最終勝訴，或在最終判決之前達成和解，任何訴訟都可能給我們帶來大量意想不到的費用。對我們提出索賠的當事人可能比我們更有效地承擔訴訟費用，因為他們擁有更多的資源。此外，訴訟或威脅訴訟可能會對我們的管理團隊的時間和注意力造成極大的要求，分散他們對公司其他業務的追求。在任何知識產權訴訟過程中，可能會公開宣佈聽證結果、動議裁決和訴訟中的其他臨時程序，這些宣佈可能會對我們的候選產品、計劃或知識產權的感知價值產生負面影響。任何訴訟的發起和繼續產生的任何不確定性都可能對我們籌集額外資金的能力產生重大不利影響，或對我們的業務、運營結果、財務狀況和前景產生重大不利影響。由於上述所有原因，任何實際或威脅到的知識產權索賠，包括我們對他人知識產權的不公正或惡意行為的索賠，都可能阻止我們開發或商業化候選產品，使我們面臨金錢損失，或迫使我們停止某些方面的業務運營。
我們不能保證與我們未決專利申請中描述和要求的發明相關的額外專利權將被授予，或者基於我們專利申請的專利不會受到挑戰和無效和/或不可執行。
在我們的投資組合中，我們已經發布了和正在處理的美國和外國專利申請，然而，我們無法預測：
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是否以及何時可以根據我們的專利申請頒發更多專利； |
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基於我們的專利申請發佈的任何專利的保護範圍； |
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基於我們專利申請的任何專利申請的權利要求是否會提供保護，使其免受競爭對手的侵害； |
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第三方是否會找到使我們的專利權無效或規避我們專利權的方法； |
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其他人是否會獲得要求與我們的專利和專利申請所涵蓋的方面類似的專利； |
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我們是否需要提起訴訟或行政訴訟來執行和/或捍衞我們的專利權，無論我們是贏是輸，代價都是高昂的；以及 |
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無論我們擁有的專利申請或許可中的專利申請是否會導致已頒發的專利，其權利要求涵蓋我們的候選產品或其在美國或其他國家/地區的使用。 |
我們不能確定我們未決的專利申請中針對我們的候選產品和/或技術的權利要求將被美國專利商標局或外國專利局視為可申請專利。確定我們的發明的可專利性的一個方面取決於“現有技術”的範圍和內容，即在要求保護的發明的優先權日期之前，相關領域的技術人員曾經或被認為可以獲得的信息。可能存在我們不知道的現有技術，這些技術可能會影響我們的專利權利要求的可專利性，或者，如果發佈，可能會影響專利權利要求的有效性或可執行性。審查過程可能要求我們縮小索賠範圍，這可能會限制我們可能獲得的專利保護範圍。即使專利是基於我們的專利申請頒發的，第三方也可能對其有效性、可執行性或範圍提出質疑，這可能會導致此類專利被縮小、無效或無法執行。此外，即使它們沒有受到挑戰，我們的產品組合中的專利也可能不足以排除第三方實踐相關技術或阻止其他人圍繞我們的權利要求進行設計。如果我們在候選產品方面的知識產權地位的廣度或實力受到威脅，可能會阻止公司與我們合作開發，並威脅到我們將候選產品商業化的能力。在訴訟或行政訴訟中，我們不能確定我們已頒發的任何專利中的權利要求是否會被美國或其他國家的法院視為有效。
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我們可能會捲入保護或執行我們的知識產權的訴訟，這可能是昂貴、耗時和不成功的，並對我們的業務成功產生實質性的不利影響。
第三方可能侵犯我們的專利或挪用或以其他方式侵犯我們的知識產權。我們的專利申請不能針對實踐這些申請中所要求的技術的第三方執行，除非和直到專利從申請中頒發，並且僅限於所發佈的權利要求涵蓋該技術的範圍。在未來，我們或我們的合作者可以選擇啟動法律程序，以強制或捍衞我們或我們的合作者的知識產權，保護我們或我們的合作者的商業祕密，或確定我們的知識產權的有效性、所有權、可執行性或範圍。我們或我們的合作者對被認為侵權者提出的任何索賠也可能促使這些當事人對我們或我們的合作者提出反訴，聲稱我們或我們的合作者侵犯了他們的知識產權，或者我們的知識產權無效或不可執行。
由第三方引起、由我們或我們的合作者提起、或由美國專利商標局宣佈的幹擾或派生程序可能是必要的，以確定與我們的專利或專利申請有關的發明或庫存事項的優先權。我們或我們的合作者也可能參與其他程序，例如複審或反對程序，各方間在美國專利商標局或在非美國司法管轄區進行的與我們的知識產權或其他人的知識產權有關的審查、授權後審查或其他授權前或授權後程序。這些訴訟中的任何不利結果都可能導致我們失去寶貴的知識產權，要求我們或我們的合作者停止使用相關技術並將我們的候選產品商業化，或要求我們向勝利方許可其權利。如果勝利方不以商業上合理的條款向我們或我們的合作者提供許可(如果提供任何許可)，我們的業務可能會受到損害。即使我們或我們的許可方獲得許可，它也可能是非排他性的，從而使我們的競爭對手能夠訪問許可給我們或我們的合作者的相同技術。此外，如果我們的專利和專利申請提供的保護的廣度或強度受到威脅，可能會阻止公司與我們合作，授權、開發或商業化當前或未來的候選產品。
任何知識產權訴訟都可能既昂貴又耗時。與我們或我們的合作者相比，我們或我們合作者在這些訴訟中的對手可能有能力投入更多的資源來起訴這些法律行動。因此，儘管我們或我們的合作者做出了努力，我們或我們的合作者可能無法阻止第三方侵犯或挪用我們的知識產權，特別是在法律可能沒有像美國那樣充分保護我們權利的國家。即使我們在相關訴訟中獲勝，我們也可能會招致鉅額費用，我們的管理人員和科學人員的時間和注意力可能會被從其他活動中轉移出來。此外，在侵權訴訟中，法院可以裁定我們的一項或多項專利全部或部分無效或不可強制執行，或以我們的專利不涵蓋相關技術為由拒絕阻止另一方使用相關技術。任何訴訟程序的不利結果都可能使我們的一項或多項專利面臨被宣佈無效、無法強制執行或被狹隘解釋的風險。
此外，由於知識產權訴訟需要大量的披露，在這類訴訟期間，我們的一些機密信息可能會因披露而被泄露。此外，可能會公開宣佈聽證會、動議或其他臨時程序或事態發展的結果，如果證券分析師或投資者對這些宣佈持負面看法，我們普通股的價格可能會受到不利影響。
與知識產權法律法規相關的風險
一些知識產權是通過政府資助的項目發現的，因此可能受到聯邦法規的約束，如某些報告要求、對總部設在美國的公司的偏好，以及可能的“遊行”權利。遵守此類法規或無法獲得豁免以滿足此類要求，可能會限制我們與非美國製造商簽訂合同的能力，或者，如果政府行使他們的“遊行”權利，可能會限制我們的專有權。
我們的一些知識產權是通過使用美國政府資金產生的，因此受到某些聯邦法規的約束。因此，根據1980年的貝赫-多爾法案(“貝赫-多爾法案”)，美國政府可能在我們當前或未來的某些候選產品中體現了某些知識產權權利。這些美國政府在政府資助計劃下開發的某些發明的權利包括將發明用於任何政府目的的非排他性、不可轉讓、不可撤銷的全球許可。此外，在某些有限的情況下，美國政府有權要求我們向第三方授予上述任何發明的獨家、部分獨家或非獨家許可，如果它確定：(I)尚未採取足夠的步驟將發明商業化；(Ii)政府必須採取行動滿足公共衞生或安全需求；或(Iii)政府必須採取行動以滿足聯邦法規對公共使用的要求(也稱為“遊行權利”)。然而，據我們所知，到目前為止，美國政府還沒有對使用美國政府資金產生的任何專利技術行使任何進行權。如果我們或適用的受讓人沒有向政府披露發明，並且沒有在規定的期限內提交知識產權登記申請，美國政府也有權獲得這些發明的所有權。在政府資助的計劃下產生的知識產權也受到某些報告要求的約束，遵守這一要求可能需要我們花費大量資源。此外，美國政府要求
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體現該主題發明的任何產品或通過使用該主題發明而生產的任何產品基本上在美國製造。如果知識產權所有人能夠證明已作出合理但不成功的努力，以類似條款向可能在美國大量生產的潛在被許可人授予許可證，或在這種情況下國內製造在商業上不可行，則可以免除製造優先權要求。這種對美國製造商的偏好可能會限制我們與非美國產品製造商就此類知識產權涵蓋的產品簽訂合同的能力。只要我們當前或未來的任何知識產權是通過使用美國政府資金產生的，《貝赫-多爾法案》的條款也可能同樣適用。
美國或外國專利法的變化可能會降低專利的整體價值，從而削弱我們保護產品的能力。
美國或非美國司法管轄區的專利法或專利法解釋的變化可能會增加圍繞專利申請的起訴和已頒發專利的執行或辯護的不確定性和成本。假設可專利性的其他要求得到滿足，在2013年3月之前，在美國，首先發明所要求保護的發明的人有權獲得專利，而在美國以外，第一個提交專利申請的人有權獲得專利。2013年3月之後，根據2011年9月頒佈的《萊希-史密斯美國發明法》(下稱《美國發明法》)，美國過渡到第一發明人申請專利制度，在這種制度下，假設其他可專利性要求得到滿足，第一個提交專利申請的發明人將有權獲得一項發明的專利，無論所要求的發明是否是第三方最先發明。在2013年3月之後向美國專利商標局提交專利申請的第三方，但在我們之前，可以被授予涵蓋我們的發明的專利，即使我們在該第三方做出發明之前就已經做出了該發明。這將要求我們瞭解從發明到提交專利申請的時間，並勤奮地提交專利申請，但情況可能會阻止我們迅速提交關於我們的發明的專利申請。由於美國和大多數其他國家/地區的專利申請在提交後或發佈前的一段時間內是保密的，我們不能確定我們或我們的許可人是第一個(I)提交與我們的候選產品相關的任何專利申請或(Ii)發明我們或我們的許可人的專利或專利申請中要求的任何發明。
美國發明法還包括一些重大變化，這些變化影響了專利申請的起訴方式，也影響了專利訴訟。這些措施包括允許第三方在專利訴訟期間向美國專利商標局提交先前技術，以及由美國專利商標局管理的授權後程序攻擊專利有效性的額外程序，包括授權後審查和，各方間審查和派生程序。由於USPTO程序中的證據標準低於美國聯邦法院宣佈專利權利要求無效所需的證據標準，第三方可能會在USPTO程序中提供足以使USPTO裁定權利要求無效的證據，即使同樣的證據如果首先在地區法院訴訟中提交將不足以使權利要求無效。因此，第三方可能試圖使用美國專利商標局的程序來宣佈我們的專利主張無效，而如果第三方在地區法院訴訟中首先作為被告提出質疑，我們的專利主張就不會無效。因此，美國發明法及其實施可能會增加圍繞我們擁有或許可的專利申請的起訴以及我們擁有或許可的已發行專利的執行或辯護的不確定性和成本，所有這些都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
此外，公司在生物製品和藥品的開發和商業化方面的專利地位尤其不確定。美國最高法院的裁決縮小了某些情況下可獲得的專利保護範圍，並在某些情況下削弱了專利所有者的權利。這一系列事件在專利一旦獲得後的有效性和可執行性方面造成了不確定性。根據美國國會、聯邦法院和美國專利商標局未來的行動，管理專利的法律和法規可能會以不可預測的方式發生變化，可能會對我們現有的專利組合以及我們未來保護和執行知識產權的能力產生重大不利影響。
與我們的財務狀況和資金需求相關的風險
我們是一家處於後期階段的臨牀生物技術公司，自成立以來已出現淨虧損。我們預計，在可預見的未來，我們將繼續遭受重大淨虧損，可能永遠不會實現或保持盈利。
我們是一家處於後期階段的臨牀生物技術公司，運營歷史有限。對生物製藥產品開發的投資具有很高的投機性，因為它需要大量的前期資本支出，並存在重大風險，即任何潛在的候選產品將無法證明足夠的效果或可接受的安全狀況，無法獲得監管部門的批准，無法在商業上可行。到目前為止，我們還沒有獲準商業銷售的產品，也沒有產生任何收入，我們將繼續產生與我們的臨牀開發和持續運營相關的鉅額研發和其他費用。因此，我們沒有盈利，自成立以來每個時期都出現了淨虧損。自成立以來，我們投入了幾乎所有的資源來開發我們的主導產品FCR001，建立我們的知識產權組合，業務規劃，籌集資金，併為這些業務提供一般和行政支持。我們的財務狀況和經營結果，包括淨虧損，可能會在每個季度和每年都有很大的波動。因此，您不應依賴
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任何季度或年度業績，作為未來經營業績的指標。此外，淨虧損和負現金流已經並將繼續對我們的股東權益和營運資本產生不利影響。截至2022年9月30日的9個月，我們的淨虧損為5540萬美元，截至2021年12月31日的年度淨虧損為4780萬美元。截至2022年9月30日，我們的累計赤字為1.462億美元。我們預計在可預見的未來將繼續出現淨虧損，我們預計我們的研發費用、一般和行政費用以及資本支出將繼續增加。
我們預計我們的費用將大幅增加，如果我們：
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繼續為我們的主要候選產品FCR001在我們的初始和潛在的附加適應症中啟動和進行臨牀試驗； |
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尋求確定更多的候選產品，併為未來的候選產品啟動研究、臨牀前和臨牀開發工作； |
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尋求監管部門對FCR001或任何未來成功完成臨牀開發的候選產品的批准； |
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擴大我們的內部製造流程，以滿足預期的商業需求； |
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尋求滿足我們內部製造流程的法規要求； |
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增加運營、財務和管理信息系統和人員，包括幫助我們履行上市公司義務的人員； |
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聘用和保留更多的人員，如臨牀、質量控制、科學、製造、商業和管理人員，以支持我們的產品候選開發； |
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維護、擴大和保護我們的知識產權組合； |
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在未來建立銷售、營銷、分銷、製造、供應鏈和其他商業基礎設施，將我們可能獲得監管批准的任何候選產品商業化； |
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調整我們的法規遵從性努力，以納入適用於市場產品的要求； |
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增加設備和有形基礎設施，以支持我們的研究和開發；以及 |
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收購或授權其他候選產品和技術。 |
如果美國食品藥品監督管理局或其他監管機構要求我們在目前預期的基礎上進行臨牀試驗，如果我們在為候選產品建立適當的生產安排方面出現任何延誤，或者如果我們的臨牀試驗或任何候選產品的開發因任何原因(包括新冠肺炎疫情)而延遲開始或完成，我們的費用可能會超出我們的預期。
我們還沒有完成任何註冊試驗，也沒有產品商業化的歷史，這可能會使我們很難評估到目前為止我們業務的成功，也很難評估我們未來的生存能力。
我們最初成立於2002年2月，名稱為Regenerex LLC，並在2013-2016年間從事非稀釋融資業務，或與諾華國際股份公司(“Novartis”)合作，直到2018年10月，我們完成了第一輪外部融資，轉型為公司並更名為Regenerex，Inc.，隨後更名為Talaris治療公司。自開始運營以來，我們將幾乎所有資源投入到籌集資金、組織和為公司配備人員、業務規劃、開展發現和研究活動、建立和保護我們的知識產權組合、開發和進展FCR001併為臨牀試驗做準備，以及製造第一批FCR001。作為一個組織，我們還沒有證明有能力成功完成任何3期臨牀試驗，獲得監管部門的批准，
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始終如一地製造商業規模的產品，或安排第三方代表我們這樣做，或進行成功將我們的任何候選產品商業化所必需的銷售和營銷活動。此外，我們的易化異基因造血幹細胞移植療法是新穎的，到目前為止只在有限數量的患者中進行了評估。考慮到我們運營歷史的限制和缺乏批准的產品，對我們未來成功、業績或生存能力的任何預測，特別是考慮到快速發展的免疫治療領域，都可能是不準確的。
此外，由於我們運營歷史的限制，我們可能會遇到不可預見的費用、困難、併發症、延誤和其他已知和未知的因素。我們需要從一家專注於研發的公司轉型為一家能夠支持商業活動的公司，在這樣的轉型中可能不會成功。我們預計，由於各種因素，我們的財務狀況和經營業績將繼續在每個季度和每年大幅波動，其中許多因素是我們無法控制的。因此，我們任何季度或年度的財務業績可能不能代表未來的經營業績。
我們將需要大量的額外資金來開發和商業化我們的候選產品，並確定和投資於新的候選產品。如果我們無法在需要時籌集資金，我們可能會被迫推遲、減少或取消我們的產品發現和開發計劃或商業化努力。
開發生物製藥產品，包括進行臨牀前研究和臨牀試驗，是一個非常耗時、昂貴和不確定的過程，需要數年時間才能完成。我們預計將繼續投入大量資金，繼續我們當前和未來項目的臨牀前和臨牀開發。如果我們能夠為我們開發的任何候選產品獲得市場批准，包括我們正在開發或可能開發FCR001的任何跡象，我們將需要大量額外資金來推出此類候選產品並將其商業化，前提是此類推出和商業化不是我們未來可能與之簽約的合作伙伴的責任。我們還可能在獲得監管部門對候選產品的批准之前，投資於產品上市和商業化的準備工作，而這種批准可能不會及時獲得，或者根本不會。此外，在我們的開發努力過程中可能會出現其他意想不到的成本。由於我們計劃和預期的臨牀試驗的設計和結果高度不確定，我們無法合理估計成功完成我們開發的任何候選產品的開發和商業化所需的實際數量。此外，由於聯邦、州或地方法律法規或臨牀站點政策的變化而導致的任何與新冠肺炎相關的計劃受挫或延遲都可能影響我們候選產品的開發時間和成本。根據ULRF許可協議的條款，我們還有義務在實現某些開發、監管和商業里程碑時付款。
我們未來的資本需求取決於許多因素，包括：
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為我們的初始和潛在的附加適應症以及我們可能開發的任何其他候選產品而研究和開發FCR001的範圍、進度、結果和成本，包括任何與新冠肺炎相關的延遲或對我們開發計劃的其他影響； |
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為我們的初始和潛在的其他適應症以及我們可能開發的任何其他候選產品獲得FCR001的上市批准的時間和涉及的成本； |
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如果獲得批准，任何批准的適應症或獲得監管批准的任何其他候選產品的FCR001的商業化活動成本不是我們未來可能與之簽訂合同的合作伙伴的責任，包括擴大我們的製造規模和建立產品銷售、營銷、分銷和製造能力的成本和時間； |
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根據監管部門的批准，任何批准的適應症或任何其他候選產品從FCR001的商業銷售中獲得的收入(如果有)； |
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我們在多大程度上對其他產品、候選產品或技術進行許可或獲得權利； |
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隨着我們擴大研發、增加辦公空間和建立商業基礎設施，我們的員工增長和相關成本； |
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準備、提交和起訴專利申請、維護和保護我們的知識產權的成本，包括執行和捍衞與知識產權有關的索賠；以及 |
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作為上市公司的持續運營成本。 |
截至2022年9月30日，我們擁有約1.939億美元的現金、現金等價物和有價證券。我們不能確定是否會在可接受的條件下提供額外資金，或者根本不能。此外，我們籌集額外資本的能力可能會受到全球經濟狀況潛在惡化以及美國和全球信貸和金融市場最近因持續的新冠肺炎疫情而中斷和波動的不利影響。如果我們無法籌集足夠的額外資本，我們可能會被迫削減我們計劃的業務和我們增長戰略的追求。我們沒有承諾的額外資本來源，如果我們無法籌集足夠的額外資本或按我們可以接受的條款籌集額外資本，我們可能不得不大幅推遲、縮減或停止我們候選產品的開發或商業化或其他研發計劃。如果我們無法履行協議下的付款或其他義務，我們當前或未來的任何許可協議也可能被終止。
我們相信，截至2022年9月30日，我們的現金、現金等價物和有價證券將使我們能夠為2024年之前的運營費用和資本支出需求提供資金。這一估計可能被證明是錯誤的，我們可以比目前預期的更早使用我們可用的資本資源。此外，不斷變化的情況--其中一些可能超出了我們的控制--可能會導致我們消耗資本的速度大大快於我們目前的預期，我們可能需要比計劃更早地尋求額外資金。
籌集資本可能會稀釋我們現有的股東，限制我們的運營，或者要求我們以對我們不利的條款放棄對我們候選產品的權利。
我們可能會通過各種方式尋求更多資本，包括通過私募和公開發行股票以及債務融資。如果我們通過出售股權或可轉換債務證券籌集額外資本，現有股東的所有權權益將被稀釋，條款可能包括清算或其他對股東權利產生不利影響的優惠。如果有債務融資，可能涉及的協議包括限制或限制我們採取某些行動的能力的契約，包括招致額外債務、進行資本支出、達成許可安排或宣佈股息。如果我們從第三方籌集更多資金，我們可能不得不放棄對我們的技術或產品候選對象的寶貴權利，或者以對我們不利的條款授予許可證。新冠肺炎疫情或其他因素導致的市場波動可能會進一步不利影響我們在需要時獲得資本的能力。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資籌集更多資金，我們可能會被要求推遲、限制、減少或終止我們對候選產品的產品開發或商業化努力，授予他人開發和營銷我們原本傾向於開發和營銷自己的候選產品的權利，或採取其他不利於我們業務的行動。
與我們的業務、增長和行業相關的風險
與新冠肺炎疫情相關的風險
我們的業務已受到持續的新冠肺炎疫情的不利影響，並可能在我們或我們依賴的第三方擁有重要研發或生產設施、臨牀試驗地點集中或其他業務運營的地區受到此次和其他公共衞生流行病影響的進一步不利影響。
我們的業務已受到持續的新冠肺炎疫情的不利影響，並可能在我們和我們所依賴的第三方(如CRO或供應商)集中的地區受到此次疫情和其他公共衞生疫情的進一步不利影響，並可能導致這些第三方的運營嚴重中斷，並對我們的業務產生不利影響。例如，我們第三階段FREE-1臨牀試驗的登記人數一直落後於我們最初和修訂的登記預測，大大限制了我們能夠在定期醫學會議上報告的數據。2021年11月，當我們提供與美國腎臟病協會會議有關的第一份臨時數據時，我們報告了5名服用藥物的患者的數據，其中只有3人達到了移植後三個月的里程碑。我們認為，新冠肺炎疫情顯著影響了我們臨牀試驗地點吸引和招募臨牀試驗受試者的能力。此外，持續的新冠肺炎大流行以及當前和未來的病毒變異也可能導致我們的CRO的工作延遲或中斷，包括由於旅行或檢疫政策、工作人員的可用性、CRO工作人員對新冠肺炎的暴露或由於此次大流行而重新排列CRO資源的優先順序。
檢疫、就地避難和類似的政府命令，或認為此類命令、關閉或其他對業務運營行為的限制可能會影響我們製造設施的人員，包括我們製造FCR001的能力，或者材料的可用性或成本，從而擾亂我們的供應鏈。任何材料的製造供應中斷都可能對我們進行持續和未來研究和製造活動的能力造成不利影響。
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此外，我們的臨牀試驗已經並可能進一步受到持續的新冠肺炎大流行的影響，特別是隨着病毒變體，如新冠肺炎奧密克戎變體和相關亞變體，在我們進行臨牀試驗的地區繼續激增。臨牀站點啟動和患者登記已經並可能進一步推遲，原因是針對正在進行的新冠肺炎大流行對醫療系統資源進行了優先排序。例如，如果隔離阻礙了患者的行動，中斷了醫療服務，減少了患者對試驗調查人員、醫院和試驗地點的訪問，並限制了各個試驗地點的現場人員支持，我們的一些患者可能無法遵守臨牀試驗方案和後續行動。同樣，新冠肺炎和當前正在發展中的變種可能會對我們招募和留住患者以及作為醫療保健提供者的主要研究人員和現場工作人員的能力產生不利影響，這些人可能已經增加了對新冠肺炎的接觸，從而對我們的臨牀試驗運營和登記時間表產生不利影響。
新冠肺炎的蔓延已經在全球範圍內造成了廣泛的影響，可能會對我們的經濟產生實質性的影響。雖然新冠肺炎帶來的潛在經濟影響和持續時間可能很難評估或預測，但一場大範圍的流行病可能會導致全球金融市場嚴重混亂，降低我們獲得資本的能力，這可能在未來對我們的流動性產生負面影響。此外，新冠肺炎的傳播導致的經濟衰退或市場回調可能會對我們的業務和我們普通股的價值產生實質性影響。
正在進行的全球新冠肺炎大流行繼續快速演變。新冠肺炎疫情的最終影響是高度不確定的，可能會發生變化。我們還不知道對我們的業務、我們的臨牀試驗、醫療保健系統或全球經濟的潛在延誤或影響的全部程度。然而，這些潛在影響可能會對我們的運營產生實質性影響，我們將繼續密切關注新冠肺炎的情況。
與員工和增長相關的風險
我們高度依賴我們的關鍵人員，並預計將招聘新的關鍵人員。如果我們不能成功地吸引和留住高素質的人才，我們就可能無法成功地實施我們的商業戰略。
我們能否在競爭激烈的生物技術和製藥行業中競爭，取決於我們能否吸引和留住高素質的管理、科學和醫療人員。我們高度依賴我們的管理、科學和醫療人員，包括我們的首席執行官Scott ReQuart、我們的創始人兼高級科學顧問Suzanne T.Ildstad醫學博士、我們的首席醫療官Nancy Krieger醫學博士、我們的首席技術官Michael Zdanowski和我們的首席財務官Mary Kay Fenton。雖然我們希望在整合新任命的幹事和管理人員時參與有序的過渡進程，但我們面臨與管理過渡有關的各種風險和不確定因素，包括將管理人員的注意力從業務方面轉移、未能留住其他關鍵人員或失去機構知識。此外，失去我們的任何高管、其他關鍵員工和其他科學和醫療顧問的服務，以及無法找到合適的替代者，都可能導致產品開發的延遲，並損害我們的業務。
我們的主要業務在肯塔基州路易斯維爾的細胞處理設施進行，我們在馬薩諸塞州韋爾斯利設有公司辦事處，在德克薩斯州休斯頓設有實驗室。對技術人才的競爭非常激烈，尤其是在快速增長的細胞和基因療法(CGT)市場，尤其是在馬薩諸塞州，馬薩諸塞州是許多其他生物製藥公司和許多學術和研究機構的總部，這可能會限制我們以可接受的條件聘用和留住高素質人員的能力。美國移民和工作授權法律法規的變化，包括那些限制科學和專業人才流動的法律法規，可能會受到政治力量和經濟活動水平的重大影響。如果移民或簽證法律法規的立法或行政變更損害了我們的招聘流程和目標或涉及非美國公民的項目，我們的業務可能會受到實質性的不利影響。
為了鼓勵有價值的員工留在我們公司，除了工資和現金激勵外，我們還提供了隨着時間的推移而授予的股票期權。隨着時間的推移，股票期權對員工的價值可能會受到我們股價波動的重大影響，這些波動超出了我們的控制範圍，而且在任何時候都可能不足以抵消其他公司提供的更有利可圖的報價。儘管我們努力留住有價值的員工，但我們的管理、科學和開發團隊的成員可能會在短時間內終止與我們的僱傭關係。雖然我們與我們的關鍵員工有僱傭協議，但這些僱傭協議規定可以隨意僱用，這意味着我們的任何員工都可以在任何時候離開我們的工作，無論是否通知。我們的成功還取決於我們能否繼續吸引、留住和激勵高技能的初級、中級和高級管理人員以及初級、中級和高級科學和醫療人員。招募我們需要的所有合格人員來擴大我們在路易斯維爾的製造業務可能很困難或很耗時。
我們可能需要擴大組織的規模，並且在管理這種增長時可能會遇到困難。
截至2022年9月30日，我們有131名員工，其中3人不是全職工作，還有13名顧問。隨着我們的發展和商業化計劃和戰略的發展，以及我們向上市公司運營的過渡，或作為任何未來的結果
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收購後，我們預計需要更多的管理、運營、製造、銷售、營銷、財務和其他人員，以及更多的設施來擴大我們的業務，以支持未來的增長。我們現有的管理、人員和系統可能不足以支持未來的增長。未來的增長將使管理層成員承擔更多的重大責任，包括：
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有效管理我們的臨牀前研究和臨牀試驗； |
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識別、招聘、維持、激勵和整合更多的員工； |
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有效管理我們的內部開發工作，同時遵守我們對許可方、被許可方、承包商和其他第三方的合同義務； |
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改善我們的管理、發展、營運、資訊科技和財務系統；以及 |
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擴建我們的設施。 |
隨着我們業務的擴大，我們還需要管理與各種戰略合作伙伴、供應商和其他第三方的額外關係。我們未來的財務業績以及我們將候選產品商業化並有效競爭的能力，在一定程度上將取決於我們有效管理未來增長的能力。為此，我們必須能夠有效地管理我們的開發工作以及臨牀前和臨牀研究，並招聘、培訓和整合更多的管理、研發、製造、行政、銷售和營銷人員。我們未能完成這些任務中的任何一項，都可能阻礙我們成功地發展我們的公司。
我們的員工、主要調查人員、顧問和合作者可能從事不當行為或其他不當活動，包括不遵守監管標準和要求，這可能會給我們造成重大責任並損害我們的聲譽。
我們面臨員工和第三方欺詐或其他不當行為的風險，包括故意未能遵守FDA的規定或類似外國監管機構的類似規定、向FDA或類似的外國監管機構提供準確的信息、遵守我們制定的製造標準、遵守聯邦和州醫療欺詐和濫用法律法規以及由類似的外國監管機構制定和執行的類似法律法規、準確報告財務信息或數據或向我們披露未經授權的活動。不當行為還可能涉及不當使用在臨牀試驗過程中獲得的信息，這可能導致監管制裁、訴訟和嚴重損害我們的聲譽。並非總是能夠識別和阻止員工和第三方的不當行為，我們為檢測和防止此類行為而採取的預防措施可能無法有效控制未知或未管理的風險或損失，或保護我們免受因不遵守此類法律或法規而引起的政府調查或其他行動或訴訟。如果對我們提起任何此類行動，而我們未能成功地為自己辯護或維護我們的權利，這些行動可能會對我們的業務和運營結果產生重大影響，包括施加重大罰款或其他制裁，包括施加民事、刑事和行政處罰、損害賠償、金錢罰款、監禁、可能被排除在參與Medicare、Medicaid和其他聯邦醫療保健計劃之外、如果我們受到公司誠信協議或類似協議的約束，以解決有關違反這些法律的指控、合同損害、聲譽損害等額外的報告要求和監督, 利潤和未來收益的減少以及我們業務的縮減，其中任何一項都可能對我們的業務運營能力、財務狀況和運營結果產生不利影響。
業務中斷相關風險
如果我們的安全措施現在或將來遭到破壞，或我們的信息技術、軟件、服務、通信或數據的安全性、保密性或完整性或可用性受到損害、限制或失敗，這可能會導致實質性的不利影響，包括但不限於，我們的聲譽受損、重大財務和法律風險、數據保護法、隱私政策和數據保護義務的違反或觸發、我們臨牀試驗或管理活動的中斷，或客户或合作伙伴的流失。
在我們的日常運營中，我們依賴我們或我們的第三方提供商運營的信息技術系統來處理、傳輸和存儲電子信息。在與我們的業務有關的情況下，我們可能會收集和使用各種個人數據，如姓名、郵寄地址、電子郵件地址、電話號碼和臨牀試驗信息，以及我們或其他方擁有或控制的知識產權、商業祕密和專有商業信息。
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儘管實施了安全措施，我們的內部計算機系統以及我們當前和未來的CRO和其他承包商、顧問和相關第三方的計算機系統仍容易受到幾種威脅的影響，包括但不限於計算機病毒、未經授權的訪問、恐怖主義、戰爭、自然災害以及電信和電氣故障造成的損害。我們很少或根本不控制這些第三方，這增加了我們在他們的系統出現問題時的脆弱性。成功的網絡攻擊可能導致知識產權、數據或其他挪用資產的盜竊或破壞，或以其他方式危及我們的機密或專有信息並擾亂我們的運營。網絡攻擊的頻率、複雜性和強度都在增加，而且越來越難被發現。網絡攻擊可能包括敵對的外國政府的不法行為、工業間諜活動、電信欺詐和其他形式的網絡欺詐、部署有害惡意軟件、網絡釣魚攻擊、拒絕服務、社會工程欺詐或其他威脅數據安全、機密性、完整性和可用性的手段。儘管據我們所知，我們沒有經歷過重大安全事件，但我們意識到網絡攻擊是一種威脅，不能保證我們的努力將防止信息安全漏洞。
我們可能需要花費大量資源，從根本上改變我們的業務活動和做法，或修改我們的服務、軟件、運營或信息技術，以努力防範安全漏洞，並緩解、檢測和補救實際和潛在的漏洞。適用的數據保護法、隱私政策和其他數據保護義務可能要求我們實施特定的安全措施或使用行業標準或合理的措施來防止安全漏洞。
如果我們、我們的服務提供商、合作伙伴或其他相關第三方經歷過或在未來經歷過任何安全事件，導致任何數據丟失、刪除或破壞、未經授權訪問、丟失、未經授權獲取或披露敏感信息，或無意中泄露敏感信息或與我們(或他們)的信息技術、軟件、服務、通信或數據的安全性、保密性、完整性或可用性相關的危害，則可能會導致重大不利影響，包括但不限於法律責任、政府調查、無法進行我們的臨牀試驗、監管調查、執法行動、賠償義務、我們的運營中斷，延遲我們的候選產品的開發和商業化，負面宣傳和經濟損失。如果我們或相關第三方未能檢測、預測、測量或檢測到此類安全事件，可能會造成類似的重大不利影響。
此外，適用的數據保護法、隱私政策和數據保護義務可能要求我們在安全違規時通知相關利益相關者，包括受影響的個人、客户和監管機構。此類披露代價高昂，披露或不遵守此類要求可能導致重大不利影響，包括但不限於負面宣傳、客户對我們的產品或安全措施失去信心或違反合同索賠。不能保證我們合同中的責任限制是可強制執行的或充分的，或者以其他方式保護我們免受責任或損害。
我們的信息技術或電信系統或我們的第三方服務提供商使用的系統發生故障或嚴重停機可能會導致我們的運營嚴重中斷，並對敏感或機密信息的保密性、完整性和可用性產生不利影響。雖然到目前為止，我們還沒有經歷過任何此類重大系統故障或安全漏洞，但如果發生此類事件並導致我們的運營中斷，可能會導致我們的開發計劃和業務運營發生重大中斷。例如，已完成或未來的臨牀前研究和臨牀試驗的數據丟失可能會導致我們的監管審批工作延遲，並顯著增加我們恢復或複製數據的成本。
雖然我們維持一般責任保險及錯誤或遺漏保險，但我們不能保證該保險足夠或以其他方式保護我們免受或充分減輕因我們可能遇到的隱私和安全行動而產生的索賠、成本、費用、訴訟、罰款、罰款、業務損失、數據丟失、監管行動或其他重大不利影響的責任或損害，也不能保證此類保險將繼續以可接受的條款提供或完全可用。對我們提出的一項或多項超出我們可用保險範圍的大額索賠，或導致我們的保險單發生變化(包括增加保費或實施大額免賠額或共同保險要求)的成功索賠，可能會對我們的業務產生不利影響。此外，我們不能確定我們現有的保險範圍和錯誤和遺漏保險將繼續以可接受的條款提供，或者我們的保險公司不會拒絕未來的任何索賠。
業務中斷可能會嚴重損害我們未來的收入和財務狀況，並增加我們的成本和支出。
我們的製造業務，以及我們的CRO、供應商和其他承包商和顧問的業務，可能會受到地震、電力短缺、電信故障、缺水、洪水、颶風、颱風、火災、極端天氣條件、醫療流行病和其他自然或人為災難或業務中斷的影響，我們主要為這些情況提供自我保險。任何這些業務中斷的發生都可能嚴重損害我們的運營和財務狀況，並增加我們的成本和支出。
市場和經濟狀況可能會對我們的業務、財務狀況和股票價格產生嚴重的不利影響。
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通貨膨脹、不穩定的能源成本、地緣政治問題、不穩定的全球信貸市場和金融狀況等市場狀況可能導致經濟出現嚴重不穩定、流動性和信貸供應減少、對全球經濟的預期降低以及對全球經濟增長放緩的預期。我們的業務和運營可能會受到這種不穩定的不利影響，包括任何這種通脹波動、經濟低迷、動盪的商業環境以及持續不穩定或不可預測的經濟和市場狀況。不能保證信貸和金融市場的進一步惡化以及對經濟狀況的信心不會發生。我們的總體業務戰略可能會受到任何此類經濟低迷、動盪的商業環境或持續不可預測和不穩定的市場狀況的不利影響。如果當前的股票和信貸市場惡化或沒有改善，可能會使任何必要的債務或股權融資變得更加困難、成本更高、稀釋程度更高。
如果不能及時以有利的條件獲得任何必要的融資，可能會對我們的增長戰略、財務業績和股票價格產生實質性的不利影響，並可能要求我們推遲或放棄臨牀開發計劃。此外，我們目前的一個或多個服務提供商、製造商和其他合作者可能無法挺過經濟困難時期，這可能直接影響我們按時和按預算實現運營目標的能力。
此外，我們的股價可能會下跌，部分原因是股票市場的波動和整體經濟低迷。
政治不穩定、貿易協定變化和衝突(如俄羅斯和烏克蘭之間的衝突)導致的全球經濟不確定性和產品需求疲軟，可能會對我們的業務和財務表現產生不利影響。
政治不穩定和衝突導致的全球市場的經濟不確定性以及新冠肺炎疫情造成的經濟挑戰已經並可能繼續導致對我們的產品和服務的需求減弱，以及難以預測我們的財務業績和管理庫存水平。影響政府支出和國際貿易的政治事態發展，包括當前或潛在的政府實施的制裁、潛在的政府停擺以及貿易爭端和關税，可能會對市場產生負面影響，並導致宏觀經濟狀況變弱。由於潛在的美國政府關門和政府換屆，以及美國與中國和其他國家持續的貿易爭端，這些事件的影響可能會繼續下去。任何或所有這些事件的持續影響可能會對我們的產品需求產生不利影響，損害我們的運營，並削弱我們的財務業績。
可能影響我們業務的與法律法規相關的風險
美國税法的立法或其他變化可能會對我們的業務和財務狀況產生不利影響。
涉及美國聯邦、州和地方所得税的規則不斷受到參與立法過程的人員以及美國國税局和美國財政部的審查。税法的變化(這些變化可能具有追溯力)可能會對我們或我們普通股的持有者產生不利影響。近年來，適用的税法發生了許多變化，未來可能還會繼續發生變化。
無法預測是否會在何時、以何種形式或生效日期頒佈新税法，或根據現有或新税法制定、頒佈或發佈法規和裁決，這可能會導致我們或我們股東的税負增加，或需要我們改變經營方式，以最大限度地減少或減輕税法或税法解釋變化的任何不利影響。
我們使用美國淨營業虧損結轉和某些其他美國税收屬性的能力可能會受到限制。
我們利用美國聯邦和州政府的淨營業虧損來抵消未來潛在的應税收入和相關所得税的能力取決於我們未來產生的應税收入，我們無法確定地預測我們何時或是否會產生足夠的應税收入來使用我們所有的淨營業虧損。
根據現行法律，從2017年12月31日開始的納税年度產生的未使用的美國聯邦淨營業虧損不受到期的影響，可以無限期結轉。這種美國聯邦淨營業虧損一般不能追溯到之前的納税年度，但2018年、2019年和2020年產生的淨營業虧損可以追溯到此類虧損納税年度之前的五個納税年度中的每一個。此外，我們被允許在2020年12月31日之後開始的納税年度中扣除的在2017年12月31日之後的納税年度產生的經營虧損結轉淨額，限制在適用經營虧損結轉淨額的每個納税年度中我們應納税所得額的80%。此外，如果我們經歷了“所有權變更”，我們當前和未來未使用的美國聯邦淨營業虧損和税收抵免都可能受到修訂後的1986年國税法(以下簡稱“準則”)第382和383條的限制，所有權變更通常被定義為某些股東在三年滾動期間的股權所有權變化超過50個百分點(按價值)。我們過去可能經歷過這樣的所有權變化，未來我們可能會因為我們的
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股票所有權，其中一些不在我們的控制範圍之內。根據州法律，我們的淨營業虧損和税收抵免也可能受到減值或限制。截至2021年12月31日，我們有大約7800萬美元的美國聯邦淨營業虧損結轉，而我們利用這些淨營業虧損結轉的能力可能會受到如上所述的“所有權變更”的限制，這可能會導致我們的納税義務增加。
我們受美國反腐敗法律法規的約束，違規行為可能面臨嚴重後果。
我們受制於反腐敗法律，包括《美國法典》第18編第201條所載的美國國內行賄法、《美國旅行法》和修訂後的《1977年美國反海外腐敗法》。這些反腐敗法一般禁止公司及其僱員、代理人和中間人直接或間接地授權、承諾、提供或提供腐敗或不正當的付款或任何其他有價值的東西給公共或私營部門的接受者。我們可能要為我們的代理人和中介機構的腐敗或非法活動負責，即使我們沒有明確授權或實際瞭解此類活動。違反反腐敗法可能會導致鉅額刑事罰款和民事處罰、監禁、失去貿易特權、取消資格、重新評估税收、違反合同和欺詐訴訟、聲譽損害以及其他後果。同樣，對潛在違反反腐敗法的任何調查也可能對我們的聲譽、我們的業務、運營結果和財務狀況產生不利影響。
如果產品責任訴訟被提起，我們可能會招致重大責任，並可能被要求限制我們可能開發的任何產品的商業化。
我們面臨着與在人體臨牀試驗中測試我們的候選產品有關的固有產品責任風險，如果我們以商業方式銷售我們可能開發的任何產品，我們將面臨更大的風險。參與我們臨牀試驗的受試者、患者、醫療保健提供者或其他使用、管理或銷售我們產品的人可能會對我們提出產品責任索賠。如果我們不能成功地針對我們的候選產品或產品造成傷害的索賠為自己辯護，我們可能會招致重大責任。無論是非曲直或最終結果，賠償責任可能導致：
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對任何候選產品或我們可能開發的產品的需求減少； |
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終止臨牀試驗地點或整個試驗項目； |
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損害我們的聲譽和媒體的嚴重負面關注； |
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臨牀試驗參與者的退出； |
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相關訴訟的鉅額抗辯費用； |
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為研究對象或患者提供可觀的金錢獎勵； |
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收入損失； |
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耗盡所有可用的保險和我們的資本資源； |
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從我們的業務運營中分流管理和科學資源； |
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無法將我們可能開發的任何產品商業化；以及 |
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我們的股價下跌了。 |
我們目前持有產品責任保險的水平，我們認為這是類似情況下公司的慣例，足以為我們提供可預見風險的保險，但可能不足以覆蓋我們可能產生的所有責任。我們可能無法以合理的費用或足夠的金額維持保險範圍，以應付可能出現的任何責任。我們打算擴大我們的產品的保險範圍，以包括商業產品的銷售，如果我們獲得監管
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對於我們正在開發的候選產品，我們可能無法獲得批准，但我們可能無法為獲得監管批准的任何產品獲得商業上合理的產品責任保險。在基於具有意想不到的副作用的藥物的集體訴訟中，已經做出了大量判決。一項成功的產品責任索賠或一系列針對我們的索賠，特別是如果判決超出了我們的保險範圍，可能會減少我們的現金，並對我們的業務產生不利影響。
與我們普通股所有權相關的風險
與我們普通股相關的風險
我們的股票價格可能會波動，你可能會損失你的全部或部分投資。
我們普通股的交易價格可能波動很大，可能會受到各種因素的影響而大幅波動，其中一些因素是我們無法控制的，包括交易量有限。除了“風險因素”一節和本季度報告其他部分討論的因素外，這些因素還包括：
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季度經營業績的實際或預期變化； |
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我們的現金頭寸； |
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未能達到投資界的估計和預測，或我們本來可能向公眾提供的估計和預測； |
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發表關於我們或我們所在行業的研究報告，特別是細胞療法，或證券分析師的正面或負面建議或撤回研究報道； |
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同類公司的市場估值變化； |
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股票市場的整體表現； |
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我們或我們的股東將來出售我們的普通股； |
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本公司普通股成交量； |
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會計慣例的變化； |
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內部控制不力； |
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與知識產權或專有權利有關的糾紛或其他發展，包括專利、訴訟事項以及我們為我們的技術獲得專利保護的能力； |
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重大訴訟，包括知識產權或股東訴訟； |
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改變醫療保健支付制度的結構； |
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一般政治和經濟條件，包括新冠肺炎大流行的影響；以及 |
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其他事件或因素，其中許多是我們無法控制的。 |
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此外，股票市場，特別是生物製藥公司的市場，經歷了極端的價格和交易量波動，這些波動往往與這些公司的經營業績無關或不成比例。無論我們的實際經營業績如何，廣泛的市場和行業因素都可能對我們普通股的市場價格產生負面影響。在過去，證券集體訴訟經常是在公司證券的市場價格出現波動後對公司提起的。如果提起這類訴訟，可能會導致鉅額費用和分散管理層的注意力和資源，這將損害我們的業務、財務狀況、經營結果和未來前景。
我們的主要股東和管理層擁有我們相當大比例的股票，並將能夠對有待股東批准的事項施加重大影響。
截至2022年9月30日，我們的高管、董事和5%的股東實益擁有我們約73.6%的已發行有表決權普通股。這一羣體的投票權可能會增加到將他們持有的無投票權普通股轉換為普通股的程度。因此，這些股東將有能力通過這種所有權地位來影響我們。這些股東可能能夠決定所有需要股東批准的事項。例如，這些股東可能能夠控制董事選舉、修改我們的組織文件、批准任何合併、出售資產或其他重大公司交易。這可能會阻止或阻止對我們普通股的主動收購建議或要約，因為您可能認為作為我們的股東之一，這符合您的最佳利益。
我們的業務受到宏觀經濟狀況的影響，包括不斷上升的通脹、利率和供應鏈限制。
各種宏觀經濟因素可能會對我們的業務以及我們的經營業績和財務狀況產生不利影響，包括通脹、利率和整體經濟狀況的變化，以及全球金融市場當前和未來狀況造成的不確定性。例如，利率上升影響了公司的淨收入。最近的供應鏈限制導致了更高的通脹，如果持續下去，可能會對公司的產品開發和運營產生負面影響。如果通貨膨脹或其他因素顯著增加我們的業務成本，我們開發現有渠道和新治療產品的能力可能會受到負面影響。利率、信貸市場的流動性和資本市場的波動性也可能影響我們的業務運營和我們以有利條件籌集資金的能力，或者根本就是為了為我們的業務提供資金。同樣，這些宏觀經濟因素可能會影響我們的第三方供應商和製造商為我們的候選產品生產臨牀試驗材料的能力。
與我們的文件管理器身份相關的風險
我們是一家新興成長型公司和一家較小的報告公司，我們不能確定適用於新興成長型公司和較小報告公司的報告要求降低是否會降低我們的普通股對投資者的吸引力。
我們是一家新興的成長型公司，根據2012年4月頒佈的《就業法案》的定義。只要我們繼續是一家新興成長型公司，我們就可以利用適用於其他非新興成長型公司的上市公司的各種報告要求的豁免，包括不被要求遵守經修訂的2002年薩班斯-奧克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)第404節的審計師認證要求，減少本季度報告和我們的定期報告和委託書中關於高管薪酬的披露義務，以及免除就高管薪酬和股東批准任何先前未獲批准的金降落傘付款進行非約束性諮詢投票的要求。
在2021年5月完成上市後，我們可能會在長達五年的時間裏成為一家新興的成長型公司，儘管情況可能會導致我們更早失去這一地位。我們將一直是一家新興的成長型公司，直到(1)財政年度的最後一天(A)在我們首次公開募股(IPO)結束五週年後，(B)我們的年總收入至少為12.35億美元，或(C)我們被視為大型加速申報公司，這要求我們的普通股和非關聯公司持有的無投票權普通股的市值在前一年6月30日超過7億美元，以及(2)我們在前三年期間發行了超過10億美元的不可轉換債券的日期。
根據《就業法案》，新興成長型公司還可以推遲採用新的或修訂後的會計準則，直到這些準則適用於私營公司。我們已選擇不“選擇退出”遵守新的或修訂的會計準則，因此，我們將在私人公司採用新的或修訂的會計準則時採用新的或修訂的會計準則，並將這樣做，直到我們(I)不可撤銷地選擇“選擇退出”延長的過渡期或(Ii)不再符合新興成長型公司的資格。
即使我們不再有資格成為一家新興成長型公司，我們仍可能有資格成為一家“較小的報告公司”，這將使我們能夠繼續利用許多相同的豁免披露要求，包括不被要求
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遵守薩班斯-奧克斯利法案第404條的審計師認證要求，並在我們的定期報告和委託書中減少關於高管薪酬的披露義務。
我們無法預測投資者是否會發現我們的普通股吸引力下降，因為我們可能會依賴這些適用於新興成長型公司和較小報告公司的豁免。如果一些投資者因此發現我們的普通股吸引力下降，我們的普通股可能會有一個不那麼活躍的交易市場，我們的股價可能會更加波動。
與本公司註冊證書及附例有關的風險
我們的公司註冊證書、公司章程和特拉華州法律中的反收購條款可能會推遲或阻止控制權的變更，這可能會限制我們普通股的市場價格，並可能阻止或挫敗我們的股東更換或撤換我們目前管理層的嘗試。
我們修訂和重述的公司註冊證書以及我們修訂和重述的章程中包含的條款可能會推遲或阻止我們公司的控制權變更或我們的股東可能認為有利的董事會變動。其中一些規定包括：
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董事會分為三個級別，交錯任期三年，不是所有的董事會成員都是一次選舉產生的； |
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禁止股東通過書面同意採取行動，這要求所有股東的行動都必須在我們的股東會議上進行； |
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要求股東特別會議只能由董事會根據當時在任董事的多數贊成票通過的決議召開； |
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股東提名和提名進入董事會的事先通知要求； |
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要求我們的股東不得罷免我們的董事會成員，除非是出於法律要求的任何其他投票，並獲得當時有權在董事選舉中投票的我們有表決權股票中不少於三分之二的流通股的批准； |
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以股東行動修訂任何附例或修訂本公司公司註冊證書的特定條文，須獲本公司不少於三分之二的已發行股份批准；及 |
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董事會在未經股東批准的情況下，按照董事會決定的條款發行優先股的權力，優先股可以包括高於普通股持有人權利的權利。 |
此外，由於我們是在特拉華州註冊成立的，我們受特拉華州公司法第203條的規定管轄，該條款可能禁止股東擁有我們已發行有表決權股票的15%或更多的某些業務合併。這些反收購條款以及我們修訂和重述的公司註冊證書以及修訂和重述的章程中的其他條款可能會使股東或潛在收購者更難獲得我們董事會的控制權，或者發起當時的董事會反對的行動，還可能推遲或阻礙合併、要約收購或委託書競爭，以及其他股東選舉您選擇的董事或導致我們採取您希望的其他公司行動。任何延遲或阻止控制權變更、交易或董事會變動都可能導致我們普通股的市場價格下跌。
我們的章程將某些法院指定為可能由我們的股東發起的某些類型的訴訟和訴訟的唯一和獨家論壇，這可能會限制我們的股東在與我們或我們的董事、高級管理人員或員工的糾紛中獲得有利的司法論壇的能力。
我們的章程規定，除非我們以書面形式同意替代法院，否則特拉華州衡平法院將是任何州法律索賠的唯一和排他性法院，這些索賠涉及(I)代表我們提起的任何派生訴訟或訴訟，(Ii)任何聲稱我們的任何董事、高級管理人員和員工違反對我們或我們股東的受託責任的訴訟，(Iii)根據特拉華州公司法的任何規定提出索賠的任何訴訟，我們修改和重述的公司證書或我們修改和重述的法律或(Iv)任何主張受內務原則管轄的索賠的訴訟，
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在每一案件中，受衡平法院對其中被列為被告的不可或缺的當事人擁有屬人管轄權的管轄(“特拉華論壇規定”)。特拉華州論壇條款將不適用於根據證券法或交易法產生的任何訴訟因由。我們修訂和重述的附例進一步規定，除非我們以書面形式同意選擇替代法院，否則美國聯邦地區法院應是解決根據證券法(“聯邦法院規定”)提出的一個或多個訴訟因由的投訴的唯一和獨家論壇。此外，我們修訂和重述的章程規定，任何購買或以其他方式獲得我們普通股股份權益的個人或實體被視為已注意到並同意上述條款；然而，如果股東不能也不會被視為放棄了我們對聯邦證券法及其規則和條例的遵守。
我們修訂和重述的章程中的特拉華論壇條款和聯邦論壇條款可能會給股東在尋求任何此類索賠時帶來額外的訴訟費用。此外，我們修訂和重述的章程中的論壇選擇條款可能會限制我們的股東在論壇上提出他們認為有利於與我們或我們的董事、高管或員工發生糾紛的索賠的能力，這可能會阻止針對我們和我們的董事、高管和員工的此類訴訟，即使訴訟如果成功，可能會使我們的股東受益。此外，雖然特拉華州最高法院於2020年3月裁定，根據特拉華州法律，旨在要求根據證券法提出索賠的聯邦法院選擇條款在表面上是有效的，但其他法院是否會執行我們的聯邦論壇條款仍存在不確定性。如果聯邦論壇的條款被發現不可執行，我們可能會產生與解決此類問題相關的額外費用。聯邦論壇的條款還可能對聲稱該條款不可執行或無效的股東施加額外的訴訟費用。特拉華州衡平法院和美國聯邦地區法院也可能做出與其他法院不同的判決或結果，包括考慮訴訟的股東可能位於或將選擇提起訴訟的法院，這些判決可能或多或少對我們的股東有利。
一般風險因素
不利的全球經濟狀況可能會對我們的業務、財務狀況或經營結果產生不利影響。
我們的運營結果可能會受到我們或我們的供應商和供應商運營地點的經濟和政治變化的不利影響。例如，我們的業務可能通常會受到政治或內亂或軍事行動的影響，包括目前俄羅斯和烏克蘭之間的衝突，儘管我們對烏克蘭沒有直接敞口，但我們確實有興趣獲得歐洲的監管批准。根據那裏發生的事件，審批流程可能會受到影響。上述任何一項都可能損害我們的業務，我們無法預見當前的經濟氣候和金融市場狀況可能對我們的業務產生不利影響的所有方式。
作為一家上市公司，我們的運營成本將大幅增加，我們的管理層將被要求投入大量時間來實施新的合規舉措。
作為一家上市公司，我們將產生大量的法律、會計和其他費用，這是我們作為私人公司沒有發生的。我們須遵守經修訂的1934年證券交易法(“交易法”)的報告要求，其中將要求我們向美國證券交易委員會(“美國證券交易委員會”)提交有關我們業務和財務狀況的年度、季度和當前報告。此外，薩班斯-奧克斯利法案以及美國證券交易委員會和納斯達克全球市場後來為實施薩班斯-奧克斯利法案的條款而通過的規則，對上市公司提出了重大要求，包括要求建立和維持有效的信息披露和財務控制，以及改變公司治理做法。此外，2010年7月頒佈了《多德-弗蘭克華爾街改革和消費者保護法》(“多德-弗蘭克法案”)。多德-弗蘭克法案中有重要的公司治理和高管薪酬相關條款，要求美國證券交易委員會在這些領域採取額外的規章制度，例如“薪酬話語權”和代理訪問。最近的立法允許新興成長型公司在更長的時間內實施其中許多要求，從我們首次公開募股(IPO)的定價開始，最長可達五年。我們打算利用這項新立法，但不能保證我們不會被要求比預算或計劃更早地執行這些要求，從而產生意想不到的費用。股東激進主義、當前的政治環境以及當前高度的政府幹預和監管改革可能會導致大量新的法規和披露義務，這可能會導致額外的合規成本，並影響我們以目前無法預見的方式運營業務的方式。
我們預計，適用於上市公司的規則和法規將大幅增加我們的法律和財務合規成本，並使一些活動更加耗時和昂貴。如果這些要求將我們管理層和員工的注意力從其他業務上轉移開，它們可能會對我們的業務、財務狀況和運營結果產生實質性的不利影響。增加的成本將減少我們的淨收益或增加我們的淨虧損，並可能要求我們降低其他業務領域的成本或提高我們產品或服務的價格。例如，我們預計這些規則和條例將使我們更難和更昂貴地獲得董事和高級管理人員責任保險，並且我們可能被要求產生大量成本來維持相同或類似的保險範圍。我們無法預測或估計我們可能因應對這些問題而產生的額外成本的金額或時間
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要求。這些要求的影響也可能使我們更難吸引和留住合格的人員加入我們的董事會、董事會委員會或擔任高管。
如果我們不能建立和保持對財務報告的適當和有效的內部控制，我們的經營業績和我們經營業務的能力可能會受到損害。
確保我們有足夠的內部財務和會計控制和程序，以便我們能夠及時編制準確的財務報表，這是一項既昂貴又耗時的工作，需要經常重新評估。我們對財務報告的內部控制是一個旨在為財務報告的可靠性提供合理保證的程序，並根據公認的會計原則編制財務報表。我們已經開始記錄、審查和改進我們的內部控制和程序，以遵守薩班斯-奧克斯利法案第404條，這將要求管理層對我們對財務報告的內部控制的有效性進行年度評估。我們已經開始招聘更多的財務和會計人員，他們擁有上市公司所需的某些技能。
對我們的內部控制實施任何適當的改變可能會分散我們的官員和員工的注意力，需要花費大量成本來修改我們現有的流程，並需要大量時間才能完成。然而，這些變化可能不能有效地維持我們內部控制的充分性，任何未能保持這種充分性，或因此而無法及時編制準確財務報表的情況，都可能增加我們的運營成本，損害我們的業務。此外，投資者認為我們的內部控制不足或我們無法及時編制準確的財務報表，這可能會損害我們的股價，並使我們更難向新老客户有效地營銷和銷售我們的服務。
我們不打算為我們的普通股支付股息，所以任何回報都將限制在我們股票的價值上。
我們目前預計，我們將保留未來的收益，用於我們業務的發展、運營和擴張，在可預見的未來，我們預計不會宣佈或支付任何現金股息。此外，我們可能會簽訂協議，禁止我們在未經締約雙方事先書面同意的情況下支付現金股息，或訂立其他條款，禁止或限制我們的普通股可能宣佈或支付的股息數額。因此，對股東的任何回報都將僅限於其股票的升值，而這可能永遠不會發生。
如果證券或行業分析師不發表關於我們業務的研究報告，或發表不準確或不利的研究報告，我們的股價和交易量可能會下降。
我們普通股的交易市場在一定程度上取決於證券或行業分析師發佈的關於我們或我們業務的研究和報告。如果報道我們的一位或多位分析師下調了我們的股票評級，或者發表了關於我們業務的不準確或不利的研究報告，我們的股價可能會下跌。如果這些分析師中的一位或多位停止對我們公司的報道或未能定期發佈有關我們的報告，對我們股票的需求可能會減少，這可能會導致我們的股價和交易量下降。
我們可能面臨更高的證券集體訴訟風險.
從歷史上看，證券集體訴訟通常是在一家公司的證券市場價格下跌後對其提起的。這一風險與我們特別相關，因為生物技術和製藥公司近年來經歷了大幅的股價波動。如果我們被起訴，可能會導致鉅額成本，並轉移管理層的注意力和資源，這可能會損害我們的業務。
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項目2.未登記的資產銷售TY證券及其收益的使用。
最近出售的未註冊證券
沒有。
使用註冊證券所得收益
2021年5月11日，我們完成了首次公開募股(IPO)，我們發行和出售了882.5萬股普通股，每股面值0.0001美元，向公眾公佈的價格為每股17.00美元。本次新股的發售是根據2021年5月3日提交給美國證券交易委員會的S-1表格登記聲明(第333-255316號文件)根據證券法進行登記的，並於2021年5月6日宣佈生效。此次發行的承銷商是摩根士丹利、SVB Leerink LLC、Evercore Group L.L.C.和Guggenheim Securities，LLC。我們的IPO於2021年5月7日開始。
在扣除承保折扣和佣金1,050萬美元以及我們應支付的其他發售費用約240萬美元后，我們獲得了約1.372億美元的淨收益。本公司並無直接或間接向本公司任何董事或高級管理人員(或其聯營公司)或擁有本公司任何類別股權證券百分之十或以上的人士或任何其他聯營公司支付承銷折扣及佣金或發售費用。
我們將淨收益的很大一部分投資於各種保本投資，包括貨幣市場基金、短期投資級、計息工具和美國政府債券。截至2022年9月30日，我們已經使用了大約7750萬美元的淨髮售收益，主要用於推進我們正在進行的Free-1階段3試驗、Free-2階段2試驗和Free-3階段2試驗，以及用於營運資金和一般企業用途。正如我們根據證券法第424(B)條於2021年5月10日提交給美國證券交易委員會的最終招股説明書中所描述的那樣，我們計劃的首次公開募股募集資金沒有實質性變化。
發行人回購股權證券
不適用。
項目3.默認UPON高級證券。
不適用。
項目4.地雷安全安全披露。
不適用。
項目5.其他信息。
不適用。
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項目6.eXhibit。
展品 數 |
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描述 |
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3.1 |
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第三次修訂和重新修訂的註冊人註冊證書(通過參考2021年5月11日提交的註冊人表格8-K(文件編號001-40384)附件3.1併入) |
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3.2 |
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第二次修訂和重新修訂註冊人章程(通過參考2021年5月11日提交的註冊人表格8-K(文件編號001-40384)附件3.2併入)。 |
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10.1*# |
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登記人和Suzanne T.Ildstad之間的過渡協議，日期為2022年8月13日。 |
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31.1* |
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根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302節通過的1934年《證券交易法》第13a-14(A)和15d-14(A)條頒發的首席執行幹事證書。 |
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31.2* |
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根據依照2002年薩班斯-奧克斯利法案第302節通過的1934年《證券交易法》第13a-14(A)和15d-14(A)條認證首席財務幹事。 |
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32.1** |
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根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條通過的《美國法典》第18編第1350條規定的首席執行官證書。 |
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32.2** |
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根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906節通過的《美國法典》第18編第1350條對首席財務官的認證。 |
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101.INS |
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內聯XBRL實例文檔-實例文檔不顯示在交互數據文件中，因為XBRL標記嵌入在內聯XBRL文檔中。 |
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101.SCH |
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內聯XBRL分類擴展架構文檔 |
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101.CAL |
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內聯XBRL分類擴展計算鏈接庫文檔 |
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101.DEF |
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內聯XBRL分類擴展定義Linkbase文檔 |
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101.LAB |
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內聯XBRL分類擴展標籤Linkbase文檔 |
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101.PRE |
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內聯XBRL分類擴展演示文稿Linkbase文檔 |
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104 |
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封面交互數據文件(嵌入內聯XBRL文檔中) |
#表示管理合同或任何補償計劃、合同或安排
*現送交存檔。
**本合同附件32.1和32.2中提供的證明被視為隨本季度報告一起提供，不會被視為就修訂後的1934年《證券交易法》第18條的目的而提交的證明，除非註冊人通過引用明確將其納入其中。
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登錄解決方案
根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使本報告由正式授權的簽署人代表其簽署。
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塔拉里斯治療公司 |
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日期：2022年11月10日 |
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發信人： |
/s/Scott ReQuart |
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斯科特·雷夸特 |
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總裁與首席執行官 (首席行政主任) |
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日期：2022年11月10日 |
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發信人： |
/s/玫琳凱·芬頓 |
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玫琳凱·芬頓 |
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首席財務官 (首席會計官和首席財務官) |
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