根據1934年《證券交易法》第13或15(D)條規定的季度報告 |
根據1934年《證券交易法》第13或15(D)條提交的過渡報告 |
(述明或其他司法管轄權 公司或組織) |
(税務局僱主 識別號碼) |
(主要執行辦公室地址) |
(郵政編碼) |
每個班級的標題 |
交易 符號 |
各交易所名稱 在其上註冊的 | ||
| 大型加速文件服務器 | ☐ | 加速文件管理器 | ☐ | |||
非加速 文件服務器 |
☒ | 規模較小的報告公司 | ||||
| 新興成長型公司 | ||||||
目錄
| 前瞻性陳述 |
1 | |||
| 常用術語 |
2 | |||
| 彙總風險因素 |
3 | |||
| 第一部分 |
5 | |||
| 項目1.財務報表 |
5 | |||
| 項目2.管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析 |
17 | |||
| 項目3.關於市場風險的定量和定性披露 |
24 | |||
| 項目4.控制和程序 |
24 | |||
| 第II部 |
26 | |||
| 項目1.法律訴訟 |
26 | |||
| 第1A項。風險因素 |
26 | |||
| 項目6.展品 |
57 |
i
前瞻性陳述
本報告包含涉及風險和不確定因素的前瞻性陳述。這些陳述涉及未來時期、未來事件或我們未來的經營或財務計劃或業績。在本報告中使用時，“預期”、“相信”、“繼續”、“可能”、“估計”、“預期”、“打算”、“預測”、“目標”、“可能”、“可能”“達到目標，”“計劃”、“可能”、“潛在”、“預測”、“項目”、“應該”、“尋求”、“建議”、“預定”或“將會”以及類似的表述旨在識別前瞻性陳述，包括但不限於：
| • | 我們未來的財務和業務表現； |
| • | 為我們的業務和產品候選制定戰略計劃； |
| • | 我們開發或商業化產品的能力； |
| • | 臨牀試驗和非臨牀研究的預期結果和時間； |
| • | 我們遵守拜耳許可協議條款的能力； |
| • | 與我們的競爭對手和行業相關的發展和預測； |
| • | 我們對獲得、發展和維護知識產權保護而不侵犯他人權利的能力的期望； |
| • | 我們留住關鍵科學或管理人員的能力； |
| • | 我們對根據《就業法案》成為新興成長型公司的時間的期望； |
| • | 我們未來的資本需求和可用現金的充分性，包括我們預期的現金跑道，以及這些需求的時間和現金的來源和使用； |
| • | 我們為我們的業務獲得資金的能力； |
| • | 我們的戰略優先次序和降低成本措施的影響； |
| • | 任何已知和未知的訴訟和監管程序的結果； |
| • | 我們的業務、計劃和機會；以及 |
| • | 適用法律或法規的變更。 |
這些陳述會受到已知和未知的風險、不確定性和假設的影響，這些風險、不確定性和假設可能導致實際結果與前瞻性陳述中預測或暗示的結果大相徑庭，包括以下內容：
| • | 與臨牀前或臨牀試驗相關的風險，包括在我們的內部許可； |
| • | 與我們業務的推出和預期業務里程碑的時間安排相關的風險； |
| • | 我們對未來業務或業務模式的預期的假設發生變化； |
| • | 我們開發、製造和商業化候選產品的能力； |
| • | 一般經濟、金融、法律、政治和商業狀況以及國內外市場的變化； |
| • | 適用法律或法規的變更； |
| • | 包括氣候變化在內的自然災害的影響，以及健康大流行病和流行病的影響，包括COVID-19，在我們的業務上； |
| • | 我們產品市場的規模和增長潛力，以及我們為這些市場服務的能力； |
| • | 市場對我們計劃的產品的接受度； |
| • | 與我們關於現金資源的可用性、使用和充分性的計劃和假設有關的風險； |
| • | 我們籌集資金的能力； |
| • | 與我們的戰略優先順序和降低成本措施有關的風險； |
| • | 我們的業務可能受到其他經濟、商業、政治和/或競爭因素的不利影響，包括通貨膨脹和烏克蘭戰爭的影響；以及 |
| • | 本報告題為“風險因素”一節所列的其他風險和不確定因素。 |
1
鑑於這些風險和不確定性，您不應過度依賴這些前瞻性陳述。
前瞻性陳述會受到許多風險和不確定因素的影響，這些風險和不確定因素可能會導致實際結果與預期的大不相同。這些風險和不確定因素包括但不限於本報告項目1A中討論的風險。我們在本報告中所作的這些前瞻性陳述僅代表截至本報告日期的情況。除美國證券交易委員會(“美國證券交易委員會”)的聯邦證券法和規章制度另有要求外，我們明確表示不承擔任何義務或承諾公開發布本文包含的任何前瞻性聲明的任何更新或修訂，以反映我們對此的預期的任何變化，或任何此類聲明所基於的事件、條件或情況的任何變化。然而，您應該審查我們在2022年股東年會的最終委託書、表格年度報告中所做的其他披露10-K截至2021年12月31日的年度，季度報告表格10-Q,和當前表格上的報告8-K已向美國證券交易委員會提交申請。
您應該完整閲讀這份報告，並瞭解我們未來的實際結果、活動水平和業績以及其他事件和情況可能與我們預期的大不相同。我們通過這些警告性聲明來限定我們所有的前瞻性聲明。
常用術語
除非上下文另有説明，本報告中提及的“公司”、“Vincerx”、“我們”、“我們”和類似術語指的是Vincerx製藥公司(F/k/a Vincera Pharma，Inc.f/k/a LifeSci Acquisition Corp.)。及其合併後的子公司。“LSAC”指的是LifeSci Acquisition Corp.，即在業務合併(定義如下)完成之前的前身公司。本報告中經常使用的其他術語包括：
| • | “ADC”指的是抗體-藥物結合物。 |
| • | “平價醫療法案”是指經《醫療保健和教育和解法案》修正的《患者保護和平價醫療法案》。 |
| • | “急性髓系白血病”指的是急性髓系白血病。 |
| • | “ANDA”是指縮寫的新藥申請。 |
| • | “拜耳許可協議”是指由Legacy Vincera Pharma、拜耳Aktiengesellschaft和拜耳知識產權有限公司於2020年10月7日簽署的特定許可協議。 |
| • | “生物製品許可證”是指生物製品許可證申請。 |
| • | “BPCIA”係指2009年生物製品價格競爭和創新法。 |
| • | “企業合併”是指合併協議中所述的合併和其他交易。 |
| • | “BTKi”指的是布魯頓酪氨酸激酶抑制劑。 |
| • | “附例”是指我們修訂和重述的附則。 |
| • | “公司註冊證書”是指我們第二次修改和重述的、經修訂的註冊證書。 |
| • | “cGMP”指現行的良好製造規範。 |
| • | “慢性淋巴細胞性白血病”指的是慢性淋巴細胞白血病。 |
| • | “普通股”是指我們的普通股，每股面值0.0001美元。 |
| • | “喜樹鹼”指的是喜樹鹼。 |
| • | “雙打”DLBCL“指瀰漫性大B細胞以MYC和MYC易位為特徵的淋巴瘤BCL-2。 |
| • | “增發股份”是指企業合併結束後，遺產持有人根據合併協議可能有權獲得的普通股的某些權利。 |
| • | “交易法”係指修訂後的1934年證券交易法。 |
| • | “FDA”指的是美國食品和藥物管理局。 |
| • | “IND”是指正在研究的新藥申請。 |
| • | “就業法案”指的是2012年的“啟動我們的企業創業法案”。 |
| • | “KSPI”指的是肌動蛋白紡錘體蛋白抑制劑。 |
2
| • | “遺產持有人”指緊接企業合併之前的Legacy Vincera Pharma的股東。 |
| • | “Legacy Vincera Pharma”是指在業務合併完成之前的Vincera Pharma，Inc.，在業務合併後更名為VNRX Corp.。 |
| • | “合併”是指合併Sub與Legacy Vincera Pharma和Legacy Vincera Pharma的合併，Legacy Vincera Pharma作為尚存的公司和LSAC的全資子公司繼續存在，合併發生於2020年12月23日。 |
| • | “合併協議”是指LSAC、Merger Sub、Legacy Vincera Pharma和Raquel E.Izumi作為遺產持有人的代表，於2020年9月25日簽署的某些合併協議。 |
| • | “合併子公司”是指LifeSci收購合併子公司，該公司是特拉華州的一家公司，在業務合併時是LSAC的全資子公司。 |
| • | “信使核糖核酸”指信使核糖核酸。 |
| • | “NDA”指的是新藥申請。 |
| • | “公開認股權證”是指最初在LSAC首次公開發行時發行的認股權證，於2021年4月贖回。 |
| • | “私募認股權證”指在LSAC首次公開招股結束時同時向LifeSci Holdings LLC和Rosedale Park，LLC發行的認股權證，以及根據合併協議第8.6節發行的認股權證。 |
| • | “P-TEFb/CDK9”指陽性轉錄延伸因子β/細胞週期蛋白依賴性激酶9。 |
| • | “證券法”係指修訂後的1933年證券法。 |
| • | “SMDC”指的是小分子藥物結合物。 |
| • | “美國專利商標局”是指美國專利商標局。 |
| • | “認股權證協議”是指LSAC與大陸股票轉讓與信託公司之間於2020年3月5日簽訂的某些認股權證協議。 |
Vincerx®，Vincerx Pharma®、Vincerx Wings標誌設計和CellTrapper™是我們的商標還是註冊商標。本報告還可能包含屬於其各自所有者的商標和商號。
彙總風險因素
我們的業務受到許多風險和不確定性的影響，這些風險和不確定性可能會影響我們成功實施業務戰略的能力，並影響我們的財務業績。你應該仔細考慮本報告中的所有信息，特別是以下主要風險和本報告第1A項“風險因素”中描述的所有其他具體因素。
| • | 我們依賴拜耳許可協議來提供與我們當前所有候選產品相關的核心知識產權的權利，該協議向我們施加了鉅額付款和其他義務。如果我們未能履行拜耳許可協議項下的義務，拜耳股份公司(“拜耳”)將有權根據協議終止或尋求其他補救措施，而拜耳許可協議項下重要權利的任何終止或損失都將對我們開發和商業化Enitociclib、VIP943、VIP924、VIP236和我們當前的候選產品、籌集資本或繼續運營的能力產生重大和不利的影響。 |
| • | 我們的臨牀前開發、臨牀試驗、製造、供應鏈和其他業務和業務活動，以及與我們有業務往來的第三方的業務和業務活動，包括我們的合同製造商、合同研究組織、託運人、臨牀試驗地點和其他人，一直並可能繼續受到衞生大流行病和流行病的影響，包括新冠肺炎。 |
| • | 我們在很大程度上依賴於我們的主要候選產品Enitociclib的成功，該藥目前正在進行臨牀試驗。如果我們不能及時完成開發，成功完成臨牀試驗，獲得批准並商業化，我們的業務將受到損害。 |
| • | 我們對候選產品的開發工作處於早期階段，我們可能無法及時成功地開發我們的候選產品並將其商業化，甚至根本不能。 |
3
| • | 我們部分依賴拜耳提供的臨牀試驗數據來評估enitociclib的可行性，該臨牀試驗數據尚未得到我們或任何獨立第三方的驗證。 |
| • | 我們的長期前景在一定程度上取決於發現、開發、製造和商業化更多的候選產品，這些產品可能會在開發中失敗或出現延誤，從而對其商業生存能力產生不利影響。 |
| • | 早期臨牀試驗的結果可能不能預測晚期或其他臨牀試驗的結果。 |
| • | 我們不時宣佈或公佈的臨牀試驗的臨時、“背線”和初步數據可能會隨着更多患者數據的獲得而發生變化，並受到審計和驗證程序的限制，這可能會導致最終數據發生重大變化。 |
| • | 即使獲得批准，我們的候選產品也可能無法在醫生、患者、醫療保健付款人和醫學界其他商業成功所必需的人中獲得足夠的市場接受度。 |
| • | 如果我們或我們的戰略合作伙伴開發的任何候選產品的市場機會比我們認為的要小，我們的收入可能會受到不利影響，我們的業務可能會受到影響。 |
| • | 我們面臨着激烈的競爭，如果我們的競爭對手比我們更快地開發和銷售技術或產品，或者比我們開發的候選產品更有效、更安全或更便宜，我們的商業機會將受到負面影響。 |
| • | 我們可能會花費有限的資源來追求特定的候選產品或適應症，而無法利用可能更有利可圖或成功可能性更大的候選產品或適應症。 |
| • | 我們的業務存在產品責任的重大風險，如果我們不能獲得足夠的保險範圍，這種不能承保可能會對我們的業務和財務狀況產生不利影響。 |
| • | 我們開發的任何候選產品可能會受到不利的第三方承保和報銷做法以及定價法規的約束。 |
| • | 臨牀試驗是昂貴、耗時的，受登記和其他延遲的影響，可能需要繼續超過我們的可用資金，我們不能確定我們是否能夠籌集足夠的資金，以成功完成我們目前處於臨牀前和臨牀開發階段的任何候選產品的開發、臨牀試驗和商業化。 |
| • | 2022年6月，我們根據我們的戰略計劃實施了某些勞動力和成本削減措施，不能保證這些措施不會對我們的業務產生不利影響。 |
| • | 作為一家公司，我們正處於發展的早期階段，我們有限的運營歷史可能會使我們很難評估我們成功的能力。 |
| • | 我們自成立以來一直出現淨虧損，我們預計在可預見的未來將繼續出現顯著的淨虧損。 |
| • | 我們需要大量的資金來資助我們的運營。如果我們無法在需要時或在可接受的條件下籌集此類資金，我們可能會被迫推遲、減少和/或取消我們的一個或多個研究和藥物開發計劃或未來的商業化努力。 |
| • | 拜耳許可協議規定，我們有義務支付重要的里程碑和特許權使用費，其中一些將在我們的任何候選產品商業化之前觸發。 |
| • | 我們可能無法獲得美國或外國的監管批准，因此可能無法將我們的候選產品商業化。 |
| • | 我們當前或未來的候選產品單獨使用或與其他批准的產品或正在研究的新藥聯合使用時，可能會導致不良事件、毒性或其他不良副作用，從而可能導致安全狀況，可能會阻礙監管部門的批准，阻止市場接受，限制其商業潛力或導致重大負面後果。 |
4
第1項。 |
財務報表。 |
9月30日， 2022 |
十二月三十一日， 2021 |
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(未經審計) |
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| 資產 |
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| 流動資產： |
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| 現金和現金等價物 |
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| 受限現金 |
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| 短期有價證券 |
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| 預付費用 |
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| 其他流動資產 |
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| 流動資產總額 |
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| 使用權 , n 外星人 |
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| 財產、廠房和設備、淨值 |
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| 其他資產 |
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| 總資產 |
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| 負債和股東權益 |
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| 流動負債 |
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| 應付帳款 |
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| 應計費用 |
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| 租賃責任 |
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| 普通股認股權證負債 |
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| 流動負債總額 |
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| 租賃負債，扣除當期部分 |
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| 其他非流動負債 |
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| 總負債 |
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| 承付款和或有事項--附註7 |
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| 股東權益 |
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| 優先股，$ 或 截至2022年9月30日和2021年12月31日的未償還款項 |
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| 普通股，$ |
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| 其他內容 已繳費 資本 |
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| 累計的其他綜合 |
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) | ( |
) | ||||
| 累計赤字 |
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) | ( |
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| 股東權益總額 |
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| 總負債和股東權益 |
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截至以下三個月 9月30日， |
截至以下日期的九個月 9月30日， |
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2022 |
2021 |
2022 |
2021 |
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| 運營費用： |
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| 一般和行政 |
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| 研發 |
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| 重組 |
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| 總運營費用 |
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| 運營虧損 |
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) | ( |
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| 其他收入(費用) |
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| 認股權證負債的公允價值變動 |
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) | ( |
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| 利息收入 |
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| 其他收入(費用) |
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) | ( |
) | ||||||||||||
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| 其他收入(費用)合計 |
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| 淨虧損 |
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( |
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| 其他全面收益(虧損)： |
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| 外幣折算淨收益(虧損) |
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) | ( |
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| 有價證券未實現淨虧損 |
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) | ( |
) | ||||||||||||
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| 綜合損失 |
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( |
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$ |
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) |
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| 每股普通股基本虧損和攤薄後淨虧損 |
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) | $ | ( |
) | $ | ( |
) | $ | ( |
) | ||||
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| 加權平均已發行普通股、基本普通股和稀釋後普通股 |
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截至2022年9月30日的三個月 |
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普通股 |
其他內容 實收資本 |
累計其他 全面 收入(虧損) |
累計 赤字 |
總計 股東的 權益 |
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股票 |
金額 |
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截至2022年7月1日的餘額 |
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( |
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基於股票的薪酬 |
— | — | — | — | ||||||||||||||||||||
累計平移調整 |
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有價證券未實現虧損 |
— | — | — | ( |
) | — | ( |
) | ||||||||||||||||
淨虧損 |
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) | ( |
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截至2022年9月30日的餘額 |
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$ |
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( |
) |
$ |
( |
) |
$ |
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截至2022年9月30日的9個月 |
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普通股 |
其他內容 實收資本 |
累計其他 全面 收入(虧損) |
累計 赤字 |
總計 股東的 權益 |
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股票 |
金額 |
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截至2022年1月1日的餘額 |
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$ |
$ |
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) |
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( |
) |
$ |
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從員工股票計劃中發行普通股 |
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基於股票的薪酬 |
— | — | — | — | ||||||||||||||||||||
累計平移調整 |
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有價證券未實現虧損 |
— | — | — | ( |
) | — | ( |
) | ||||||||||||||||
淨虧損 |
— | — | — | — | ( |
) | ( |
) | ||||||||||||||||
截至2022年9月30日的餘額 |
$ |
$ |
$ |
( |
) |
$ |
( |
) |
$ |
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截至2021年9月30日的三個月 |
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普通股 |
其他內容 實收資本 |
累計其他 綜合損失 |
累計 赤字 |
總計 股東的 權益 |
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股票 |
金額 |
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截至2021年7月1日的餘額 |
$ |
$ |
$ |
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( |
) |
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通過私募發行普通股，扣除交易成本為#美元 |
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基於股票的薪酬 |
— | — | — | |||||||||||||||||||||
累計平移調整 |
— | — | — | ( |
) | ( |
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淨虧損 |
— | — | — | — | ( |
) | ( |
) | ||||||||||||||||
截至2021年9月30日的餘額 |
$ |
$ |
$ |
( |
) |
$ |
( |
) |
$ |
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截至2021年9月30日的9個月 |
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普通股 |
其他內容 實收資本 |
累計其他 綜合損失 |
累計 赤字 |
總計 股東的 權益 |
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股票 |
金額 |
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截至2021年1月1日的餘額 |
$ |
$ |
$ |
— |
$ |
( |
) |
$ |
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通過私募發行普通股，扣除交易成本為#美元 |
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通過行使認股權證發行普通股 |
— | — | — | |||||||||||||||||||||
因行使權證換取現金而將權證負債重新分類為權益 |
— | — | — | — | ||||||||||||||||||||
基於股票的薪酬 |
— | — | — | — | ||||||||||||||||||||
累計平移調整 |
— | — | — | ( |
) | — | ( |
) | ||||||||||||||||
淨虧損 |
— | — | — | — | ( |
) | ( |
) | ||||||||||||||||
截至2021年9月30日的餘額 |
$ |
$ |
$ |
( |
) |
$ |
( |
) |
$ |
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截至以下日期的九個月 9月30日， |
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2022 |
2021 |
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經營活動的現金流 |
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淨虧損 |
$ | ( |
) | $ | ( |
) | ||
對淨虧損與經營活動中使用的現金淨額進行的調整： |
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折舊 |
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基於股票的薪酬 |
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攤銷 使用權 |
( |
) | ||||||
認股權證負債的公允價值變動 |
( |
) | ( |
) | ||||
有價證券折價攤銷淨額 |
( |
) | ||||||
經營性資產和負債變動情況： |
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預付資產和其他流動資產 |
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) | ||||||
其他資產 |
( |
) | ||||||
應付帳款 |
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應計費用 |
( |
) | ||||||
因關聯方的原因 |
( |
) | ||||||
租賃負債 |
( |
) | ||||||
其他非流動負債 |
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用於經營活動的現金淨額 |
( |
) | ( |
) | ||||
投資活動產生的現金流： |
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購買有價證券 |
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) | ||||||
研發--獲得許可證 |
( |
) | ||||||
資本支出 |
( |
) | ||||||
用於投資活動的現金淨額 |
( |
) | ( |
) | ||||
融資活動的現金流： |
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從員工股票計劃中發行普通股的收益 |
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私募收益，扣除交易成本 |
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行使認股權證換取現金所得款項，扣除贖回成本 |
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融資活動提供的現金淨額 |
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匯率變動對現金、現金等價物和限制性現金的影響 |
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現金、現金等價物和限制性現金淨增(減) |
( |
) | ||||||
期初現金、現金等價物和限制性現金 |
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期末現金、現金等價物和限制性現金 |
$ |
$ |
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補充披露現金流量信息： |
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支付利息的現金 |
$ | $ | ||||||
補充附表 非現金 投資和融資活動： |
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因行使權證換取現金而將權證負債重新分類為權益 |
$ | $ | ||||||
使用權 |
$ | $ | ||||||
| 重組 負債在 2021年12月31日 |
收費 | 現金支付 | 重組 負債在 9月30日， 2022 |
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| 裁員 |
$ | $ | $ | ( |
) | $ | ||||||||||
截至2022年9月30日計量的公允價值 |
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1級 |
2級 |
3級 |
總計 |
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| 資產： |
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| 現金等價物： |
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| 貨幣市場基金 |
$ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| 商業票據 |
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| 美國政府機構證券 |
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| 短期有價證券： |
— | — | — | |||||||||||||
| 商業票據 |
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| 美國政府國債 |
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| 美國政府機構證券 |
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| 公司債務證券 |
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| 現金等價物和有價證券總額 |
$ | $ | $ | $ | |
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公允價值截至 2022年9月30日 |
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1級 |
2級 |
3級 |
總計 |
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| 負債： |
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| 普通股認股權證負債 |
$ | $ | $ | $ | ||||||||||||
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| 總公允價值 |
$ | $ | $ | $ | ||||||||||||
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截至12月31日計量的公允價值， 2021 |
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1級 |
2級 |
3級 |
總計 |
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| 負債： |
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| 普通股認股權證負債 |
$ | $ | $ | $ | ||||||||||||
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| 總公允價值 |
$ | $ | $ | $ | ||||||||||||
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搜查令 負債 |
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| 餘額-2022年1月1日 |
$ |
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| 公允價值變動 |
( |
) | ||
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| 餘額-2022年9月30日 |
$ |
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| |
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自.起 2022年9月30日 |
自.起 2021年12月31日 |
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股票價格 |
$ | $ | ||||||
行權價格 |
$ | $ | ||||||
期權期限(年) |
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波動性(年度) |
% | % | ||||||
無風險利率 |
% | % | ||||||
股息率(每股) |
% | % | ||||||
2022年9月30日 |
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攤銷成本 |
未實現總額 利得 |
毛收入 未實現虧損 |
公允價值 |
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資產： |
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現金等價物： |
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貨幣市場基金 |
$ | $ | $ | $ | ||||||||||||
商業票據 |
( |
) | ||||||||||||||
美國政府機構證券 |
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短期有價證券： |
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商業票據 |
( |
) | ||||||||||||||
美國政府國債 |
( |
) | ||||||||||||||
美國政府機構證券 |
( |
) | ||||||||||||||
公司債務證券 |
( |
) | ||||||||||||||
現金等價物和有價證券總額 |
$ | $ | $ | ( |
) | $ | ||||||||||
在這九個月裏 截至9月30日， |
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2022 |
2021 |
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租賃費 |
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經營租賃成本 |
$ | $ | ||||||
可變租賃成本 |
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經營租賃總費用 |
$ | $ | ||||||
其他信息 |
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來自經營租賃的經營現金流 |
$ | $ | ||||||
使用權 |
$ | $ | ||||||
加權平均剩餘租賃期限--經營租賃 |
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加權平均貼現率-經營租賃 |
% | % | ||||||
截至2022年12月31日的剩餘期限 |
$ | |||
截至2023年12月31日的年度 |
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截至2024年12月31日的年度 |
||||
截至2025年12月31日的年度 |
||||
總計 |
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減去現值折扣 |
( |
) | ||
截至2022年9月30日簡明綜合資產負債表所列經營租賃負債 |
$ | |||
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股份數量 |
加權平均 贈與日期交易會 每股價值 |
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2022年1月1日未歸屬 |
$ |
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既得 |
( |
) | ||||||
截至2022年3月31日未歸屬 |
$ |
|||||||
既得 |
( |
) | ||||||
2022年6月30日未歸屬 |
$ |
|||||||
既得 |
( |
) | ||||||
2022年9月30日未歸屬 |
$ |
|||||||
股份數量 |
加權平均 贈與日期交易會 每股價值 |
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| 2021年1月1日未歸屬 |
$ |
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| 既得 |
( |
) | ||||||
| |
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| 截至2021年3月31日未歸屬 |
$ |
|||||||
| 既得 |
( |
) | ||||||
| |
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| 截至2021年6月30日未歸屬 |
$ |
|||||||
| 既得 |
( |
) | ||||||
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| 截至2021年9月30日未歸屬 |
$ |
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| |
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股票期權 |
加權平均 行權價格 |
加權 平均值 剩餘 合同期限 (單位：年) |
集料 固有的 價值 |
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| 在2022年1月1日未償還 |
$ | $ | ||||||||||||||
| 授予的期權 |
— | |||||||||||||||
| 選項已取消 |
( |
) | — | — | ||||||||||||
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| 在2022年9月30日未償還 |
$ | $ | — | |||||||||||||
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| 在2022年9月30日歸屬並可行使的期權 |
$ | $ | — | |||||||||||||
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在這九個月裏 截至9月 |
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2022 |
2021 |
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| 行權價格 |
$ | $ | ||||||
| 預期期限(年) |
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| 波動性(年度) |
% | % | ||||||
| 無風險利率 |
% | % | ||||||
| 股息率(每股) |
% | % | ||||||
| 截至以下三個月 9月30日， |
截至以下日期的九個月 9月30日， |
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| 2022 | 2021 | 2022 | 2021 | |||||||||||||
| 研發 |
$ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| 一般和行政 |
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| 重組 |
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| 基於股票的薪酬總支出 |
$ |
$ |
$ |
$ |
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| 截至以下三個月 9月30日， |
截至以下日期的九個月 9月30日， |
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| 2022 | 2021 | 2022 | 2021 | |||||||||||||
| 分子： |
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| 淨虧損 |
$ | ( |
) | $ | ( |
) | $ | ( |
) | $ | ( |
) | ||||
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| 分母： |
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| 加權平均已發行普通股、基本普通股和稀釋後普通股 |
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| 每股普通股基本虧損和攤薄後淨虧損 |
$ | ( |
) | $ | ( |
) | $ | ( |
) | $ | ( |
) | ||||
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| 截至以下日期的三個月和九個月 9月30日， |
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| 2022 | 2021 | |||||||
| 未償還期權 |
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| 認股權證 |
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| 總計 |
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第二項。 |
管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析。 |
與拜耳的許可協議
在業務合併完成後，我們根據拜耳許可協議向拜耳支付了500萬美元的預付許可費。此外，我們將負責向拜耳支付重大開發和商業里程碑付款，以及商業銷售的持續版税。見下面“流動性和資本資源”一節的討論。
陳述的基礎
我們目前通過一個運營部門開展業務。作為一個營收前作為一家沒有商業運營的公司，到目前為止，我們的活動一直有限，主要在美國進行。我們的歷史業績是根據公認會計準則和美元報告的。
經營成果的構成部分
我們是一家處於研發階段的公司，由於難以預測的原因，我們的歷史業績可能不能代表我們未來的業績。因此，我們未來財務業績的驅動因素以及這些業績的組成部分可能無法與我們過去的運營業績相提並論。
收入
到目前為止，我們還沒有確認任何來自任何來源的收入，包括產品銷售，我們預計在可預見的未來不會從產品銷售中產生任何收入。如果我們對候選產品的開發工作取得成功，並獲得監管部門的批准，或與第三方達成許可協議，我們未來可能會從產品銷售中獲得收入。然而，我們不能保證何時才能產生這類收入，如果真的能產生的話。
研發費用
研究和開發費用包括或將包括我們候選產品的臨牀前開發和發現工作(包括進行臨牀前研究)、製造開發工作、準備和進行臨牀試驗以及與我們的候選產品的監管備案相關的活動。研究和開發費用被確認為已發生，在收到用於研究和開發的貨物或服務之前所作的付款被資本化，直到收到貨物或服務為止。如果獲得許可的技術尚未達到技術可行性且未來沒有其他用途，則通過資產收購獲得技術許可所產生的成本計入研究和開發費用。研發費用包括或可能包括：
| • | 與員工有關的費用，包括參與研究和開發工作的員工的工資、獎金、福利、股票薪酬和其他相關費用； |
| • | 根據與臨牀研究機構、研究地點和顧問達成的進行臨牀前研究的協議而產生的外部研究和開發費用； |
| • | 與臨牀前研究和臨牀試驗的材料製造有關的費用，包括向合同製造組織支付的費用； |
| • | 實驗室用品和研究材料； |
| • | 與遵守法規要求有關的成本；以及 |
| • | 設施、折舊和其他分攤費用，包括租金、設施維護、保險和設備的直接和分攤費用。 |
研發活動是我們商業模式的核心。處於臨牀開發後期階段的候選產品通常比處於臨牀開發早期階段的候選產品具有更高的開發成本，這主要是因為後期臨牀試驗的規模和持續時間都有所增加。我們預計，隨着我們繼續開發我們的候選產品和製造工藝，併為我們的臨牀前和臨牀項目開展發現和研究活動，我們的研發費用在未來將會增加。由於臨牀前和臨牀開發本身的不可預測性，我們無法確定我們候選產品的當前或未來臨牀前研究和臨牀試驗的啟動時間、持續時間或完成成本。臨牀和臨牀前開發時間表、成功的概率和開發成本可能與預期大不相同。我們預計，我們將根據正在進行的和未來的臨牀前研究和臨牀試驗的結果、監管發展以及我們對每個候選產品的商業潛力的持續評估，不斷決定要開發哪些候選產品以及向每個候選產品提供多少資金。
18
我們未來將需要籌集大量額外資本。隨着我們開始、繼續和擴大我們的臨牀試驗，我們的臨牀開發成本預計將大幅增加。根據以下因素，我們未來的支出在每個時期可能會有很大差異：
| • | 進行將我們的候選產品推向臨牀試驗所需的臨牀前研究所產生的費用，包括通脹、烏克蘭戰爭、供應鏈中斷以及健康流行病和流行病等因素的影響，包括新冠肺炎； |
| • | 每名患者的臨牀試驗成本，包括根據患者接受的劑量和用於聯合治療的藥物產品的成本； |
| • | 參加每項臨牀試驗的患者人數； |
| • | 需要批准的臨牀試驗數量； |
| • | 納入臨牀試驗的地點數目； |
| • | 在哪些國家進行臨牀試驗； |
| • | 登記符合條件的患者所需的時間長度； |
| • | 這個輟學或患者的停藥率； |
| • | 監管機構要求的潛在額外安全監測； |
| • | 患者參與臨牀試驗的持續時間和隨診； |
| • | 候選產品的開發階段； |
| • | 第三方承包商未能及時遵守監管要求或履行其對我們的合同義務，或根本不遵守； |
| • | 與臨牀試驗有關的保險費用，包括產品責任保險； |
| • | 監管機構或機構審查委員會因各種原因要求我們或我們的調查人員暫停或終止臨牀開發，包括不遵守監管要求或發現參與者面臨不可接受的健康風險；以及 |
| • | 我們候選產品的有效性和安全性。 |
一般和行政費用
一般和行政費用包括或將主要包括行政和行政職能人員的薪金和相關費用，包括基於股票的薪酬、差旅費和招聘費用。其他一般和行政費用包括法律、會計和與税收相關服務和保險費。
我們預計，隨着我們擴大運營和基礎設施以支持我們的候選產品的臨牀前研究和臨牀試驗的啟動、繼續和擴大，未來我們的一般和管理費用將增加。我們還預計，由於支付會計、審計、法律和諮詢服務費用，以及與遵守納斯達克上市規則和美國證券交易委員會要求相關的成本、董事和高級管理人員責任保險、投資者和公關活動以及其他與上市公司運營相關的費用，我們的一般和行政費用將會增加。
認股權證負債的公允價值變動
根據ASC，我們的某些私募認股權證被歸類為負債815-40,衍生品和套期保值-實體自有權益的合同。認股權證負債的公允價值變動包括這些私人認股權證的公允價值變動。
19
經營成果
截至2022年和2021年9月30日的三個月和九個月的比較
下表列出了我們在所示時期的歷史經營業績(以千為單位)：
| 截至以下三個月 9月30日， |
||||||||||||
| 2022 | 2021 | 金額變動 | ||||||||||
| 運營費用： |
||||||||||||
| 一般和行政 |
$ | 4,525 | $ | 5,720 | $ | (1,195 | ) | |||||
| 研發 |
11,066 | 12,211 | (1,145 | ) | ||||||||
| 重組 |
1,310 | — | 1,310 | |||||||||
|
|
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|
|
|
|
|||||||
| 總運營費用 |
16,901 | 17,931 | (1,030 | ) | ||||||||
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| 運營虧損 |
(16,901 | ) | (17,931 | ) | 1,030 | |||||||
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| 其他收入(費用) |
||||||||||||
| 認股權證負債的公允價值變動 |
(79 | ) | (6,606 | ) | 6,527 | |||||||
| 利息收入 |
204 | — | 204 | |||||||||
| 其他收入(費用) |
(103 | ) | 13 | (116 | ) | |||||||
|
|
|
|
|
|
|
|||||||
| 其他收入合計 |
22 | (6,593 | ) | 6,615 | ||||||||
|
|
|
|
|
|
|
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| 淨虧損 |
$ | (16,879 | ) | $ | (24,524 | ) | $ | 7,645 | ||||
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| 截至以下日期的九個月 9月30日 |
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| 2022 | 2021 | 金額變動 | ||||||||||
| 運營費用： |
||||||||||||
| 一般和行政 |
$ | 14,903 | $ | 17,206 | $ | (2,303 | ) | |||||
| 研發 |
40,779 | 27,743 | 13,036 | |||||||||
| 重組 |
2,469 | — | 2,469 | |||||||||
|
|
|
|
|
|
|
|||||||
| 總運營費用 |
58,151 | 44,949 | 13,202 | |||||||||
|
|
|
|
|
|
|
|||||||
| 運營虧損 |
(58,151 | ) | (44,949 | ) | (13,202 | ) | ||||||
|
|
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|
|
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|
|||||||
| 其他收入(費用) |
||||||||||||
| 認股權證負債的公允價值變動 |
6,334 | 12,102 | (5,768 | ) | ||||||||
| 利息收入 |
204 | — | 204 | |||||||||
| 其他收入(費用) |
(111 | ) | 13 | (124 | ) | |||||||
|
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|
|
|
|
|
|||||||
| 其他收入(費用)合計 |
6,427 | 12,115 | (5,688 | ) | ||||||||
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| 淨虧損 |
$ | (51,724 | ) | $ | (32,834 | ) | $ | (18,890 | ) | |||
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研究與開發
與截至2021年9月30日的三個月相比，截至2022年9月30日的三個月的研究和開發費用減少了約110萬美元。這一減少是基於股票的薪酬支出下降約310萬美元的結果。不包括基於股票的薪酬支出，在截至2022年9月30日的三個月中，研發費用比截至2021年9月30日的三個月增加了約200萬美元，這主要是由於與我們的ADC計劃相關的製造服務增加了約180萬美元。與截至2021年9月30日的9個月相比，截至2022年9月30日的9個月的研發費用增加了約1300萬美元。與2021年同期相比，截至2022年9月30日的9個月的增長主要是因為製造服務增加了約660萬美元，包括與我們的ADC計劃相關的製造的啟動，第三方研究和臨牀前工作約540萬美元，新員工工資約260萬美元，以及臨牀服務約100萬美元，但被基於股票的薪酬下降約450萬美元部分抵消。
20
一般和行政
與截至2021年9月30日的三個月和九個月相比，截至2022年9月30日的三個月和九個月的一般和行政費用分別減少了約120萬美元和230萬美元，這主要是由於這三個月和九個月的基於股票的薪酬支出分別下降了120萬美元和250萬美元。
重組
2022年6月4日，該公司董事會批准了一項戰略計劃，將其資源優先放在正在進行的Enitociclib臨牀研究上對於雙擊式漫反射 大B細胞淋巴瘤和慢性淋巴細胞白血病及其下一代生物結合平臺，並精簡和重新調整其資源，以支持這些優先研究。這一計劃包括將公司的全職員工減少33%，以及其他降低成本的措施。受影響的員工已獲得離職福利，包括遣散費和醫療保險費的報銷。
在截至2022年9月30日的三個月和九個月裏，我們分別產生了大約130萬美元和250萬美元的遣散費和相關費用。對於每個時期，這包括與加速向某些受影響的員工提供股票期權有關的大約50萬美元的基於股票的薪酬支出。
認股權證負債的公允價值變動
認股權證負債公允價值的變化主要是由於我們普通股的收盤價從2021年12月31日的10.19美元下降到2022年9月30日的1.38美元。
利息收入
利息收入主要包括利息收入以及在現金、現金等價物和有價證券上實現的損益。
其他收入(費用)
其他收入(支出)主要包括與歐洲第三方供應商的某些交易有關的外幣交易收益或損失。
流動性與資本資源
到目前為止，我們還沒有從任何來源獲得任何收入，包括經批准的藥品的商業銷售，我們預計在可預見的未來也不會產生收入。如果我們未能及時完成候選產品的開發或未能獲得他們的監管批准，我們未來創造收入的能力將受到不利影響。我們不知道我們何時或是否會從我們的候選產品中產生任何收入，我們預計不會產生收入，除非我們獲得監管部門的批准，並將我們的候選產品商業化。
我們預計與我們正在進行的活動相關的費用將會增加，特別是當我們繼續對我們的候選產品進行研發和臨牀前研究，啟動、繼續和擴大臨牀試驗，並尋求對其進行營銷批准的時候。此外，如果我們的任何候選產品獲得批准，我們預計將產生與銷售、營銷、製造和分銷相關的鉅額商業化費用。此外，我們預計將產生與上市公司運營相關的額外成本。
根據拜耳許可協議，我們還將負責向拜耳支付大量款項。在業務合併完成後，我們向拜耳支付了500萬美元的預付許可費。此外，我們還將根據拜耳許可協議在實現某些開發和商業銷售里程碑時向拜耳負責未來的重大或有付款，以及商業淨銷售額的持續特許權使用費。這些里程碑付款的規模和時間將根據特定的許可產品等因素而大不相同，無論它是否涉及P-TEFb許可產品或生物結合許可產品(以及哪個生物結合計劃)、不同疾病適應症的數量、達到里程碑的不同國家的數量以及淨商業銷售水平，因此很難確定
21
估計可能向拜耳支付的總付款以及這些付款的到期時間。如果我們實現了每個國家/地區和疾病適應症的所有里程碑，我們將有義務為每個授權產品支付從1.1億美元到最高3.18億美元的開發和商業里程碑付款，在至少五個授權產品成功商業化後，我們可能被要求支付總計超過10億美元的里程碑付款。我們將被要求在我們能夠從我們的任何候選產品的商業銷售中產生足夠的收入(如果有的話)之前支付某些里程碑式的付款。除了里程碑付款外，根據拜耳許可協議，我們還必須向拜耳支付許可產品商業淨銷售額的個位數至較低兩位數百分比範圍內的持續版税。
因此，我們預計我們將需要與我們的持續業務有關的大量額外資金。截至2022年9月30日，我們擁有約6600萬美元的現金、現金等價物和有價證券。我們打算將我們的資本資源用於我們候選產品的臨牀前和臨牀開發、我們的上市公司合規成本以及拜耳許可協議下的某些里程碑式的付款。2022年6月，我們的董事會批准了一項戰略計劃，將我們的資源優先放在正在進行的enitociclib臨牀研究上對於雙打的DLBCL此外，我們還將致力於簡化和調整我們的資源，包括裁員33%，以支持這些優先考慮的研究和計劃，並延長我們預計的現金來源。根據我們目前的業務計劃和假設，我們相信我們現有的現金將使我們能夠為2024年底之前的運營費用和資本需求提供資金。我們預計我們的資本能夠在多長時間內為我們的運營費用和資本需求提供資金，這是基於可能被證明是錯誤的計劃和假設，我們可以比目前預期的更早使用可用的資本資源。不斷變化的情況--其中一些可能超出了我們的控制--可能會導致我們可用的現金減少，或者導致我們消耗資本的速度大大快於我們目前的預期，我們可能需要或選擇比計劃更早地尋求額外資金。
由於與醫藥產品的研究、開發、製造、臨牀試驗和商業化相關的眾多風險和不確定性，我們無法估計我們運營資本需求的確切金額。我們未來的資金需求將取決於許多因素，包括但不限於：
| • | 我們發展到什麼程度，許可證內或在我們的產品候選流水線中獲得其他產品候選和技術； |
| • | 研究活動、臨牀試驗、過程開發和製造的成本和時間安排縱向擴展與我們的候選產品和其他計劃相關的活動，因為我們在臨牀前和臨牀開發過程中推進了它們； |
| • | 我們可能追求的候選產品的數量和開發要求； |
| • | 對我們的候選產品進行監管審查的成本、時間和結果； |
| • | 根據拜耳許可協議，我們向拜耳支付里程碑付款的時間和金額； |
| • | 隨着我們擴大研發能力，建立和擴大我們的商業基礎設施和運營，我們的員工增長和相關成本； |
| • | 未來商業化活動的成本和時間，包括產品製造、市場營銷、銷售和分銷，對於我們獲得市場批准的任何候選產品； |
| • | 根據拜耳許可協議向拜耳支付特許權使用費； |
| • | 準備、提交和起訴專利申請、維護和執行我們的知識產權以及為任何與知識產權有關的索賠辯護的成本和時間； |
| • | 從我們獲得上市批准的候選產品的商業銷售中獲得的收入(如果有)；以及 |
| • | 作為上市公司的運營成本。 |
確定潛在的候選產品以及進行臨牀前研究和臨牀試驗是一個耗時、昂貴和不確定的過程，需要多年才能完成，而且我們可能永遠無法生成獲得市場批准和實現產品銷售所需的必要數據或結果。此外，我們的候選產品如果獲得批准，可能不會獲得商業成功。我們的商業收入，如果有的話，將來自銷售我們預計在短期內無法商業使用的候選產品。
因此，我們將需要繼續依靠額外的融資來實現我們的業務目標。在我們通過出售股權或可轉換債務證券籌集額外資本的情況下，我們股東的所有權權益將被稀釋或可能被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他對我們的權利產生不利影響的優惠。
22
股東。任何未來的債務融資和股權融資，如果有的話，可能涉及限制和限制我們採取具體行動的能力的契約，例如招致額外債務、進行資本支出、達成利潤分享或其他安排或宣佈股息。如果我們通過與第三方的合作、戰略聯盟或營銷、分銷或許可安排籌集更多資金，我們可能被要求放棄對我們的技術、未來收入來源、研究計劃或候選產品的寶貴權利，或者以可能對我們不利的條款授予許可證，特別是考慮到當前的經濟或市場條件。我們沒有任何承諾的外部資金來源。市場波動由以下因素引起COVID-19，通貨膨脹和其他經濟和市場狀況、烏克蘭戰爭和其他因素，也可能對我們在需要時獲得資本的能力產生不利影響。我們未能在需要時或在可接受的條件下籌集資金，將對我們的財務狀況和我們實施業務戰略的能力產生負面影響，我們可能不得不推遲、縮小範圍、暫停或取消我們的一個或多個研究階段計劃、臨牀試驗或未來的商業化努力。
我們的業務以及與我們有業務往來的第三方的業務一直受到並可能繼續受到衞生流行病和流行病的不利影響，包括COVID-19，以及經濟、商業和政治事件，包括通脹和烏克蘭戰爭。這些因素可能在多大程度上繼續影響我們的業務和運營，將取決於高度不確定和無法充滿信心地預測的未來發展。管理層繼續評估這些因素對我們當前業務和未來計劃的影響，並打算採取適當措施幫助減輕它們的影響，但不能保證這些努力會成功，這些因素不會繼續對我們的財務狀況和業務業績產生負面影響。
現金流
下表彙總了所示期間的現金流數據(以千為單位)：
| 截至以下日期的九個月 9月30日， |
||||||||
| 2022 | 2021 | |||||||
| 用於經營活動的現金淨額 |
$ | (45,787 | ) | $ | (21,916 | ) | ||
| 用於投資活動的現金淨額 |
$ | (20,195 | ) | $ | (5,250 | ) | ||
| 融資活動提供的現金淨額 |
$ | 242 | $ | 88,170 | ||||
經營活動的現金流
到目前為止，我們在經營活動中使用的現金流主要包括與研發、臨牀試驗以及一般和行政活動有關的工資和專業服務費。隨着我們繼續擴大我們的候選產品的臨牀試驗並尋求營銷批准，我們預計在我們開始從業務中產生任何實質性現金流之前，我們在經營活動中使用的現金將會增加。
在截至2022年9月30日的9個月中，經營活動中使用的淨現金約為4580萬美元，主要包括支付給臨牀和製造服務提供商、內部工資成本以及我們建立上市公司基礎設施以及準備和進行臨牀試驗時的第三方專業服務。在截至2022年9月30日的9個月中，我們的淨虧損約為5170萬美元，其中包括約1090萬美元的基於股票的補償，以及約630萬美元與認股權證負債公允價值變化有關的抵消。
投資活動產生的現金流
在截至2022年9月30日的9個月中，用於投資活動的現金淨額包括購買約2020萬美元的有價證券。截至2021年9月30日止九個月，用於投資活動的現金淨額包括根據拜耳許可協議向拜耳支付的500萬美元里程碑款項，以及約30萬美元的資本支出。
融資活動產生的現金流
在截至2022年9月30日的9個月裏，融資活動提供的淨現金包括從員工股票計劃中發行普通股的收益約20萬美元。在截至2021年9月30日的9個月內，融資活動提供的現金淨額包括4750萬美元的私募收益(扣除交易成本)和4070萬美元的認股權證現金收益(扣除贖回成本)。
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失衡板材佈置
我們不是任何失衡板材安排，如美國證券交易委員會規則所定義。
關鍵會計政策和估算
我們對我們的財務狀況和經營結果的討論和分析是以我們的財務報表為基礎的，這些報表是根據公認會計準則編制的。在編制這些財務報表時，我們需要做出影響我們報告的資產、負債、收入和費用金額的估計和判斷。
在持續的基礎上，我們評估我們的估計和判斷，包括與衍生負債、應計費用和基於股票的薪酬相關的估計和判斷。我們根據過往經驗及我們認為在當時情況下合理的其他各種假設作出估計，這些假設的結果構成對資產及負債的賬面價值以及從其他來源不易察覺的已呈報收入及開支金額作出判斷的基礎。實際結果可能與這些估計不同，特別是考慮到與以下方面有關的重大社會和經濟混亂和不確定性新冠肺炎以及本報告題為“風險因素”一節中所列的其他風險和不確定性。
我們的關鍵會計政策和重大估計在我們的年度報告表格中有詳細介紹10-K截至2021年12月31日的年度。除我們的簡明綜合財務報表附註2所述外，我們的關鍵會計政策和重大估計與我們以前在年報中披露的表格中所披露的沒有實質性變化10-K截至2021年12月31日的年度。
| 第三項。 | 關於市場風險的定量和定性披露。 |
我們在正常業務過程中面臨市場風險，包括利率變化和外幣匯率波動的影響。關於這些市場風險的定量和定性披露的信息如下。
利率風險
現金和限制性現金僅由存管賬户中持有的現金組成，因此不受利率上升或下降的影響。此外，我們將所有高流動性投資視為現金等價物。截至2022年9月30日，我們擁有現金等價物和短期有價證券。這些投資的短期性質不會受到利率變化的顯著影響。任何計息工具都有一定程度的風險；然而，我們沒有，也沒有預期會因為利率的變化而面臨重大風險。假設利率在上述任何期間發生10%的變動，都不會對我們的精簡綜合財務報表產生實質性影響。
外幣風險
我們的業務主要以美元計價，我們預計我們未來的經營業績不會受到外幣交易風險的重大影響。假設外匯匯率在上述任何期間發生10%的變動，都不會對我們的精簡綜合財務報表產生實質性影響。
| 第四項。 | 控制和程序 |
信息披露控制和程序的評估
我們堅持規則中所定義的“披露控制和程序”。13a-15(e)我們遵守1934年證券交易法或交易法的規定，這些規定旨在確保我們在根據證券交易法提交或提交的報告中必須披露的信息在美國證券交易委員會規則與表格中指定的時間段內被記錄、處理、彙總和報告，並且這些信息被積累並傳達給我們的管理層，包括我們的首席執行官和首席財務官，以便及時做出關於所需披露的決定。在設計和評估我們的披露控制和程序時，管理層認識到，無論披露控制和程序的構思和運作如何完善，都只能提供合理的、而不是絕對的保證，確保披露控制和程序的目標得以實現。我們的披露控制和程序旨在滿足合理的保證標準。此外，在設計披露控制和程序時，我們的管理層必須運用其判斷來評估可能的披露控制和程序的成本效益關係。任何披露控制和程序的設計也部分基於對未來事件可能性的某些假設，不能保證任何設計將在所有潛在的未來條件下成功實現其所述目標。
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根據本報告所述期間結束時的評估，我們的首席執行官(我們的首席執行官)和首席財務官(我們的首席財務官)得出結論，截至該日期，我們的披露控制和程序在合理的保證水平下是有效的。
財務報告內部控制的變化
我們對財務報告的內部控制沒有變化(如規則所定義13a-15(f)和15d-15(f)在截至2022年9月30日的三個月內，對我們的財務報告的內部控制產生了重大影響或合理地可能產生重大影響。
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第II部
| 第1項。 | 法律訴訟。 |
我們目前並不是任何法律程序的一方，也不知道有任何我們認為可能對我們的業務、經營業績或財務狀況產生重大不利影響的未決或威脅針對我們的法律程序。我們可能會不時捲入在正常業務過程中產生的法律程序。
| 第1A項。 | 風險因素。 |
與我們候選產品的發現、開發和商業化相關的風險
我們依賴拜耳許可協議來提供與我們當前所有候選產品相關的核心知識產權的權利，該協議向我們施加了鉅額付款和其他義務。如果我們未能履行拜耳許可協議項下的義務，拜耳有權根據協議終止或尋求其他補救措施，而拜耳許可協議項下重要權利的任何終止或損失都將對我們開發和商業化Enitociclib、VIP943、VIP924、VIP236和我們現有的候選產品、籌集資金或繼續運營的能力產生重大和不利的影響。
根據拜耳許可協議，我們已在全球範圍內獨家許可我們現有的核心專利和與enitociclib、VIP943、VIP924、VIP236和拜耳其他當前候選產品相關的知識產權。拜耳許可協議繼續在逐個國家並獲得許可按許可銷售產品在我們實質性違反我們的重大義務、破產或其他破產程序對我們提起訴訟或我們試圖撤銷或質疑任何許可專利的有效性的情況下，拜耳可以提前終止我們的產品基礎。如果由於任何原因，拜耳許可協議終止或我們失去了重要權利，這將對我們的業務以及我們開發和商業化當前候選產品、籌集資金或繼續運營的能力產生重大不利影響。
拜耳許可協議對我們施加了與開發、商業化、資金、付款、勤勉、知識產權保護和其他事項有關的義務。在業務合併完成後，我們向拜耳支付了500萬美元的預付許可費。此外，我們有義務在涉及授權產品的某些開發和商業銷售里程碑實現後，向拜耳支付未來的鉅額款項。這些里程碑付款的規模和時間將根據特定的許可產品等因素而大不相同，無論它是否涉及P-TEFb因此，很難估計可能向拜耳支付的款項總額以及支付給拜耳的款項總額，包括許可產品或生物結合許可產品(以及哪個生物結合計劃)、不同疾病適應症的數量、達到里程碑的不同國家的數量以及商業淨銷售額。如果我們要實現每個國家/地區和疾病適應症的所有里程碑，我們將有義務為每個授權產品支付從1.1億美元到最高3.18億美元的開發和商業里程碑付款，在至少五個授權產品成功商業化後，我們可能被要求支付總計超過10億美元的里程碑付款。除了里程碑付款外，根據拜耳許可協議，我們還必須向拜耳支付許可產品商業淨銷售額的個位數至較低兩位數百分比範圍內的持續版税。只要我們能夠實現這些里程碑中的任何一個，在我們能夠產生足夠的收入(或發展里程碑的情況下的任何收入)之前，其中許多都將實現，相關的里程碑付款將被拖欠。因此，我們將需要獲得大量額外資金，以支付這些里程碑，而且不能保證我們能夠以可接受的條件或根本不能保證獲得必要的資金。如果我們無法籌集到必要的額外資金，我們將違反拜耳許可協議，如果該協議得不到解決，拜耳將有權終止協議或尋求其他補救措施，這將對我們的業務以及我們開發和商業化當前候選產品、籌集資金或繼續運營的能力產生重大不利影響。
我們的臨牀前開發、臨牀試驗、製造、供應鏈和其他業務和業務活動，以及與我們有業務往來的第三方的業務和業務活動，包括我們的合同製造商、合同研究組織、託運人、臨牀試驗地點和其他人，一直並可能繼續受到衞生大流行病和流行病的影響，包括新冠肺炎。
我們的業務一直受到並可能繼續受到衞生大流行和流行病的不利影響，包括COVID-19，無論我們在哪裏有臨牀試驗地點或其他商業運營。此外，健康大流行和流行病可能會對第三方製造商、合同研究組織、託運人、臨牀試驗地點和我們所依賴的其他第三方的運營造成重大幹擾。例如,新冠肺炎這給世界各地的公共衞生和經濟帶來了巨大的挑戰，影響並可能繼續影響員工、患者、社區和企業運營以及美國經濟和金融市場。許多地理區域，包括我們和我們所依賴的第三方開展業務的區域，
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強加的，而且未來可能再次施加，“就地避難所”隔離或類似的命令或限制以控制病毒的傳播新冠肺炎。這些措施對我們的生產力產生了負面影響，擾亂了我們的業務，推遲了我們的臨牀前和臨牀計劃和時間表，並限制了我們在正常過程中開展業務的能力。這些以及類似的、可能更嚴重的業務中斷，無論是現在還是將來，都可能對我們的業務、運營業績和財務狀況產生負面影響。
我們依賴於全球供應鏈的產品用於我們的臨牀試驗，如果得到監管機構的批准，也將用於商業化。隔離，就地避難所以及類似的政府命令和限制、人員短缺和其他運營中斷，無論是否與新冠肺炎或其他健康大流行或流行病，已經並可能繼續影響美國和其他國家的第三方製造設施的人員，或材料的可用性或成本，這已經並可能繼續影響我們的供應鏈。例如，任何候選產品的任何製造供應中斷都可能對我們進行該候選產品正在進行的和未來的臨牀試驗的能力產生不利影響。此外，運輸公司和模式樞紐的延誤、關閉和其他中斷可能會對我們的臨牀開發和任何未來的商業化時間表產生重大影響。
如果我們與供應商或其他供應商的關係因健康大流行或流行病而延遲、縮減或終止，包括COVID-19，我們可能無法與替代供應商或供應商達成安排，或以商業上合理的條款或及時這樣做。更換或增加其他供應商或供應商涉及大量成本，並且需要管理時間和重點。此外，當新的供應商或供應商開始工作時，也有一個自然的過渡期。因此，通常可能會出現延遲，這可能會對我們滿足所需臨牀開發和任何未來商業化時間表的能力產生不利影響。見“與我們對第三方的依賴有關的風險”。
此外，我們的臨牀試驗已經並可能繼續受到以下因素的影響新冠肺炎或未來的健康大流行或流行病。由於人員短缺，醫院資源優先用於治療和管理受大流行或疫情影響的患者，患者對在健康大流行或流行病期間參與臨牀試驗的擔憂，或臨牀站點所在國家和地區的政府當局實施的公共衞生措施，臨牀站點的啟動和患者登記一直並可能繼續延誤。如果隔離或其他限制性措施阻礙患者流動或中斷醫療服務，一些患者可能難以遵循臨牀試驗方案的某些方面。同樣，我們無法成功招聘和留住患者和主要研究人員以及現場工作人員，作為醫療保健提供者，他們可能已經增加了接觸或經歷了所在機構、市或州政府的額外限制，這可能會對我們的臨牀試驗運營產生不利影響。
我們在很大程度上依賴於我們的主要候選產品Enitociclib的成功，該藥目前正在進行臨牀試驗。如果我們不能及時完成開發，成功完成臨牀試驗，獲得批准並商業化，我們的業務將受到損害。
我們未來的成功在很大程度上取決於我們及時完成臨牀試驗、獲得市場批准併成功將我們的主要候選產品Enitociclib商業化的能力。我們相信，我們的高選擇性CDK9抑制劑enitociclib有別於我們的競爭對手正在開發的其他CDK9抑制劑技術，並正在投入大量精力和財力進行enitociclib的研究和開發。我們正在進行一項一期試驗，將伊尼替利作為一種單一療法用於以下患者雙打DLBCL、Richter綜合徵、CLL及聯合BTKi治療CLL。Enitociclib將需要更多的臨牀開發、對臨牀、臨牀前和製造活動的評估、政府監管機構的營銷批准、大量投資和重大營銷努力，才能從產品銷售中產生任何收入。在我們獲得FDA和類似的外國監管機構的上市批准之前，我們不被允許營銷或推廣enitociclib或任何其他候選產品，而且我們可能永遠也不會獲得這樣的營銷批准。
Enitociclib的成功取決於幾個因素，包括以下幾個因素：
| • | 恩尼替利選擇性靶向CDK9的療效； |
| • | 成功並及時完成我們正在進行的伊尼替利臨牀試驗； |
| • | 啟動併成功招募患者，並及時完成依諾西利的其他臨牀試驗； |
| • | 在美國和國際上為依諾昔利的臨牀開發與合同研究機構和臨牀站點建立和維護關係； |
| • | 臨牀試驗中不良事件的發生頻率和嚴重程度； |
| • | 獲得FDA或任何類似的外國監管機構滿意的劑量選擇、有效性、安全性和耐受性概況，以獲得上市批准； |
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| • | 與第三方藥品供應商、製造商和分銷商建立和維護供應安排； |
| • | 在美國和國際上獲得並維護專利保護、商業祕密保護和監管排他性； |
| • | 在任何上市批准後，持續可接受的安全狀況；以及 |
| • | 我們與其他療法競爭的能力。 |
我們無法完全控制其中許多因素，包括臨牀開發和監管提交過程的某些方面，對我們知識產權的潛在威脅，以及任何未來合作者的製造、營銷、分銷和銷售努力。如果我們在這些因素中的一個或多個方面不能及時或根本不成功，我們可能會遇到重大延誤或無法成功地將enitociclib商業化，這將對我們的業務造成實質性損害。
我們對候選產品的開發工作處於早期階段，我們可能無法及時成功地開發我們的候選產品並將其商業化，甚至根本不能。
《Enitociclib》是一部小説P-TEFb/CDK9抑制劑及其潛在的治療益處尚未得到證實。雖然其他公司正在開發幾種CDK9抑制劑候選藥物，但目前還沒有批准的治療方法抑制CDK9用於癌症的治療，因此，enitociclib的調控途徑可能會提出新的問題，可能會導致開發或批准的延遲。雖然臨牀前數據和早期臨牀試驗的結果顯示，enitociclib的副作用可耐受，MCL1和MYC mRNA減少，但enitociclib可能不會在患者身上表現出我們認為它可能具有的任何或所有藥理益處。我們還沒有，也可能永遠不會成功地在關鍵的臨牀試驗中證明伊諾西利的有效性和安全性，或者在此後獲得上市批准。例如，儘管拜耳已經在臨牀前研究和早期臨牀試驗中對enitociclib進行了評估，但enitociclib尚未進入任何適應症的大規模關鍵臨牀試驗。早期臨牀試驗的陽性結果不一定能預測計劃中的埃尼替利臨牀試驗的結果。如果我們不能在臨牀試驗中複製拜耳一期臨牀試驗的陽性結果，我們可能無法成功開發、獲得監管部門的批准並將Enitociclib商業化。因此，我們專注於探索P-TEFb/CDK9抑制可能不能導致確定可行的埃尼替利的其他適應症。如果我們的開發努力不成功，我們可能無法推進Enitociclib的開發或商業化，無法籌集資金，無法擴大業務或繼續運營。
VIP943、VIP924和VIP236是一種新型生物結合平臺的一部分，其潛在的治療益處尚未得到證實。這些候選產品仍處於臨牀前階段，我們可能永遠不會成功地進行臨牀試驗或獲得這些候選產品的營銷批准。雖然其他公司正在開發幾種生物結合和ADC候選藥物，但目前還沒有批准的生物結合療法使用我們的專利細胞毒素(從著名的細胞毒性藥物和伊立替康的活性代謝物SN38中提取的優化CPT有效載荷)或使用KSPI和CellTrapper的ADC。我們可能會發現與KSPI或我們優化的CPT有效載荷相關的以前未知的風險，我們的CellTrapper技術可能不像初始測試所顯示的那樣不透水，我們的連接器技術可能不像初始測試所顯示的那樣有效，或者其他可能比我們目前認為的更有問題的問題，這些問題可能會延長獲得監管批准所需的觀察期，或導致無法獲得監管批准，或者可能需要額外的臨牀前和臨牀測試。而VIP943、VIP924和VIP236在小鼠異種移植模型上的臨牀前試驗結果顯示概念驗證對於每一種，VIP943、VIP924和VIP236可能無法在患者身上證明我們認為它們可能具有的任何或所有藥理益處。如果我們使用的KSPI彈頭或優化的CPT有效載荷在某些候選產品中不安全，我們將被要求放棄或重新設計我們目前所有的主要ADC或SMDC候選產品。我們還沒有，也可能永遠不會成功地在關鍵的臨牀試驗中證明VIP943、VIP924和VIP236的有效性和安全性，或者在之後獲得上市批准。例如，儘管拜耳已經在臨牀前研究中評估了VIP943、VIP924和VIP236，但VIP943、VIP924和VIP236尚未進入臨牀階段的任何適應症試驗。臨牀前試驗的陽性結果不一定能預測VIP943、VIP924和VIP236的計劃臨牀試驗結果。
我們部分依賴拜耳提供的臨牀試驗數據來評估enitociclib的可行性，該臨牀試驗數據尚未得到我們或任何獨立第三方的驗證。
我們目前根據拜耳許可協議從拜耳獲得enitociclib許可。我們目前涉及enitociclib的開發在一定程度上依賴於拜耳或其他我們無法控制的第三方在我們之前進行的臨牀試驗入網許可Enitociclib我們依賴於研究人員報告中未經審計的臨牀試驗數據的結果，這些數據可能會發生變化。就像第一階段研究的典型情況一樣，如enitociclib，沒有獨立的審查委員會審查數據。此外，如果我們不能在我們的臨牀試驗中複製拜耳的臨牀試驗結果，我們可能無法成功開發、獲得監管部門的批准並將Enitociclib商業化。雖然我們目前還沒有意識到任何這樣的問題，但在我們的In-許可可能會影響未來的結果或我們記錄先前開發和進行臨牀試驗的能力，這可能會推遲、限制、增加成本或阻止監管部門批准Enitociclib。
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我們的長期前景在一定程度上取決於發現、開發、製造和商業化更多的候選產品，這些產品可能會在開發中失敗或出現延誤，從而對其商業生存能力產生不利影響。
我們未來的經營業績取決於我們成功發現、開發、獲得監管機構批准、製造和商業化候選產品的能力，而不是我們目前在臨牀前和臨牀開發中擁有的產品。候選產品在製造、臨牀前和臨牀開發的任何階段都可能出乎意料地失敗。由於與安全性、有效性、臨牀執行、不斷變化的醫療護理標準和其他不可預測的變量有關的風險，候選產品的歷史失敗率很高。候選產品的臨牀前測試或早期臨牀試驗的結果可能不能預測在候選產品的後期臨牀試驗中將獲得的結果。
我們可能開發的其他候選產品的成功將取決於許多因素，包括以下因素：
| • | 產生足夠的數據來支持臨牀試驗的啟動或繼續； |
| • | 獲得啟動臨牀試驗的監管許可； |
| • | 與必要的各方簽訂進行臨牀試驗的合同； |
| • | 成功招募患者，並及時完成臨牀試驗； |
| • | 及時生產足夠數量的候選產品以供臨牀試驗使用；以及 |
| • | 臨牀試驗中的不良事件。 |
早期臨牀試驗的結果可能不能預測晚期或其他臨牀試驗的結果。
臨牀前研究和早期臨牀試驗的陽性和有希望的結果可能不能預測晚期臨牀試驗或用於治療其他適應症的相同候選產品的臨牀試驗的結果。儘管在臨牀前研究和初步臨牀試驗中取得了進展，但臨牀試驗後期階段的候選產品可能無法顯示出預期的安全性和有效性特徵。晚期臨牀試驗可能在重大方面與早期臨牀試驗不同，包括納入和排除標準、療效終點、給藥方案和統計設計的變化。此外，在特定適應症的臨牀試驗中的成功並不保證候選產品將成功地用於其他適應症的治療。生物技術行業的許多公司在早期開發取得令人鼓舞或積極的結果後，在後期臨牀試驗中遭受了重大挫折。不能保證我們在正在進行的臨牀試驗或計劃的後期臨牀試驗中不會遇到類似的挫折，包括任何後續的或上市後的驗證性臨牀試驗。因此，儘管在早期臨牀試驗中觀察到了積極的結果，我們的候選產品可能無法在我們的關鍵或上市後驗證性臨牀試驗中證明足夠的療效。
我們不時宣佈或公佈的臨牀試驗的臨時、“背線”和初步數據可能會隨着更多患者數據的獲得而發生變化，並受到審計和驗證程序的限制，這可能會導致最終數據發生重大變化。
我們可能會不時地公佈初步的臨時或“頂線”來自臨牀試驗的數據。積極的初步數據可能不能預測這種試驗的後續或整體結果。初步數據面臨這樣的風險，即隨着更多數據的出現，一個或多個結果可能會發生實質性變化。此外，初步數據面臨這樣的風險，即隨着患者登記的繼續和更多患者數據的獲得，一個或多個臨牀結果可能會發生實質性變化。因此，任何正在進行的臨牀試驗中的陽性初步結果可能不能預測已完成的試驗中的這些結果。我們還作出假設、估計、計算和結論，作為我們數據分析的一部分，我們可能沒有收到或沒有機會全面評估所有數據。因此，我們報告的初步數據可能與相同臨牀試驗的未來結果不同，或者一旦收到更多數據並進行充分評估，不同的結論或考慮因素可能會使這些結果合格。初步數據仍需遵守審計和核查程序，這可能會導致最終數據與我們以前公佈的初步數據大不相同。因此，在最終數據可用之前，應謹慎查看初步數據。與初步數據相比，最終數據的重大不利變化可能會嚴重損害我們的業務前景。
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即使獲得批准，我們的候選產品也可能無法在醫生、患者、醫療保健付款人和醫學界其他商業成功所必需的人中獲得足夠的市場接受度。
即使我們的候選產品獲得監管部門的批准，它們也可能無法在醫生、患者、醫療保健付款人和醫學界其他人中獲得足夠的市場接受度。我們批准的任何候選產品的市場接受度將取決於許多因素，包括：
| • | 競爭藥品的上市時間、數量和臨牀概況； |
| • | 我們提供可接受的安全性和有效性證據的能力； |
| • | 不斷變化的醫療保健標準； |
| • | 相對方便和容易管理； |
| • | 對我們的候選產品的使用限制，例如標籤中的方框警告或禁忌症，或風險評估和緩解策略(如果有)，替代療法和競爭產品可能不需要這些限制； |
| • | 定價和成本效益，可能受到監管； |
| • | 醫療保健組織和其他第三方付款人是否提供保險、補償和適當的付款；以及 |
| • | 不良副作用的流行率和嚴重程度；以及替代治療方法的其他潛在優勢。 |
如果我們的任何候選產品獲得批准，但沒有獲得醫生、醫院、醫療保健付款人和患者的足夠程度的接受，我們可能無法從該候選產品產生或獲得足夠的收入，我們的財務業績可能會受到負面影響。
如果我們或我們的戰略合作伙伴開發的任何候選產品的市場機會比我們認為的要小，我們的收入可能會受到不利影響，我們的業務可能會受到影響。
我們打算將我們的候選產品開發重點放在各種腫瘤學適應症的治療上。我們對可能從我們的候選產品治療中受益的潛在患者羣體的預測是基於我們的估計。這些從各種來源得出的估計可能被證明是不正確的。此外，新的研究可能會改變這些癌症的估計發病率或流行率。此外，我們候選產品的潛在可尋址患者羣體最終可能無法接受我們的候選產品的治療。我們的市場機會也可能受到未來進入市場的競爭對手治療的限制。如果我們的任何估計被證明是不準確的，我們或我們的戰略合作伙伴開發的任何候選產品的市場機會可能會顯著減少，並對我們的業務產生不利的實質性影響。
我們面臨着激烈的競爭，如果我們的競爭對手比我們更快地開發和銷售技術或產品，或者比我們開發的候選產品更有效、更安全或更便宜，我們的商業機會將受到負面影響。
我們的競爭對手正在開發大量候選藥物，用於治療實體瘤、白血病、B細胞惡性腫瘤、淋巴瘤和骨髓增生異常綜合徵。我們成功開發和商業化的任何候選產品都將與這些候選藥物、現有療法和未來可能出現的新療法展開競爭。我們相信，有相當數量的產品目前正在開發中，並可能在未來投入商業使用，用於治療我們可能嘗試開發候選產品的條件。幾家製藥和生物技術公司擁有CDK9抑制劑、ADDC、SMDC、免疫療法或其他產品，這些產品在市場上或臨牀試驗中可能在血液學和腫瘤學適應症上與我們的藥物競爭。
我們的競爭對手，無論是單獨或與合作伙伴一起，可能比我們擁有更多的財務、製造、營銷、藥物開發、技術和人力資源以及商業專業知識，並可能比我們更早開始開發他們的候選藥物。我們的競爭對手也可能擁有更多經驗：
| • | 開發候選藥物； |
| • | 進行臨牀前和臨牀試驗； |
| • | 獲得監管部門的批准；以及 |
| • | 將候選產品商業化。 |
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如果我們的競爭對手開發和商業化比我們可能開發的任何產品更安全、更有效、不良影響更少或更少、更方便、更廣泛的標籤、更有效的營銷、得到報銷或更便宜的產品，我們的商業機會可能會減少或消失。我們的競爭對手也可能比我們更快地從FDA或其他類似的外國監管機構獲得產品的上市批准，這可能會導致我們的競爭對手在我們能夠進入市場之前建立強大的市場地位。我們的競爭對手開發的技術進步或產品可能會使我們的技術或候選產品過時、缺乏競爭力或不經濟。我們預計，隨着新公司進入市場和科學發展的進步，我們未來將面臨日益激烈的競爭。如果我們無法有效競爭，我們從銷售我們可能開發的產品中獲得收入的機會可能會受到不利影響，如果獲得批准的話。
我們可能會花費有限的資源來追求特定的候選產品或適應症，而無法利用可能更有利可圖或成功可能性更大的候選產品或適應症。
由於我們的財務和管理資源有限，我們專注於我們確定的特定適應症的開發計劃、治療平臺和候選產品。因此，我們可能會放棄或推遲尋求其他治療平臺或候選產品的機會，或尋求後來被證明具有更大商業潛力或更大成功可能性的其他適應症。我們的資源分配決策可能會導致我們無法利用可行的商業產品或有利可圖的市場機會。我們在當前和未來的研發計劃、治療平臺和特定適應症候選產品上的支出可能不會產生任何商業上可行的產品。如果我們沒有準確評估特定候選產品的商業潛力或目標市場，在保留獨家開發和商業化權利對我們更有利的情況下，我們可能會通過合作、許可或其他特許權使用費安排放棄對該候選產品有價值的權利。例如，目前我們只開發有限數量的根據拜耳許可協議獲得開發權的候選產品，我們正在開發的候選產品可能永遠不具有商業可行性，而我們選擇不開發的候選產品可能更具商業可行性。
我們的業務存在產品責任的重大風險，如果我們不能獲得足夠的保險範圍，這種不能承保可能會對我們的業務和財務狀況產生不利影響。
我們的業務使我們面臨着在治療療法的開發、測試、製造和營銷過程中固有的重大產品責任風險。產品責任索賠可能會推遲或阻止我們開發計劃的完成。如果我們在營銷產品方面取得成功，此類聲明可能會導致FDA或其他監管機構對我們產品、我們的製造工藝和設施或我們的營銷計劃的安全性和有效性進行調查。FDA或其他監管機構的調查可能會導致召回我們的產品或採取更嚴重的執法行動，限制這些產品可用於的批准適應症，或暫停或撤回批准。無論是非曲直或最終結果，責任索賠也可能導致對我們產品的需求減少、對我們聲譽的損害、相關訴訟的辯護成本、管理層的時間和資源的分流以及對臨牀試驗參與者或患者的鉅額金錢獎勵。我們擁有或可能獲得的任何保險都可能不能為潛在的責任提供足夠的保險。此外，臨牀試驗和產品責任保險正變得越來越昂貴，越來越難獲得。因此，我們可能無法以合理的成本獲得足夠的保險，以保護我們免受產品責任索賠造成的損失，這些損失可能會對我們的業務和財務狀況產生不利影響。此外，任何無法或延遲獲得此類保險的情況都可能對我們及時或根本不進行臨牀試驗的能力產生負面影響。獲得保險和報銷的類似挑戰適用於藥品或生物製品，也適用於我們或我們的合作者可能開發的伴隨診斷。
我們開發的任何候選產品可能會受到不利的第三方承保和報銷做法以及定價法規的約束。
在國內外市場，我們的任何候選產品的銷售，如果獲得批准，將在一定程度上取決於我們產品的成本將在多大程度上由第三方付款人支付，如政府醫療計劃、商業保險和管理的醫療保健組織。這些第三方付款人決定哪些藥品將納入保險範圍，併為這些藥品建立報銷水平。控制醫療成本已成為政府和私人第三方付款人的優先事項。藥品價格一直是這一努力的重點。政府和私人第三方付款人試圖通過限制某些藥物的覆蓋範圍和報銷金額來控制成本，這可能會影響我們銷售候選產品的盈利能力。成本控制舉措可能會導致我們降低可能為產品制定的價格，這可能會導致產品收入低於預期。
31
第三方付款人的報銷可能取決於幾個因素，包括第三方付款人對產品使用是否符合以下條件的確定：
| • | 在其健康計劃下有保障的福利； |
| • | 安全、有效和醫學上必要的； |
| • | 適用於特定的患者； |
| • | 具有成本效益；以及 |
| • | 既不是試驗性的，也不是調查性的 |
不利的定價限制可能會阻礙我們收回在Enitociclib、我們的主要候選產品或任何其他當前或未來候選產品上的投資的能力，即使這些候選產品獲得了市場批准。
從政府或其他第三方付款人那裏獲得產品的承保和報銷批准是一個既耗時又昂貴的過程，這可能需要我們向付款人提供支持我們的產品使用的科學、臨牀和成本效益數據。此外，與第三方付款人覆蓋範圍和新批准藥品的報銷有關的不確定性很大。我們可能無法提供足夠的數據來獲得承保和補償方面的認可。我們不能確保我們的任何候選產品都能獲得保險或足夠的報銷。此外，我們不能確定報銷金額不會減少對我們產品的需求或降低我們產品的價格。如果無法獲得報銷或僅限量報銷，我們可能無法將某些產品商業化。此外，在美國，第三方付款人越來越多地試圖通過限制新藥的覆蓋範圍和報銷水平來控制醫療成本。因此，對於第三方付款人是否以及多少將補償患者使用新批准的藥物，存在很大的不確定性，這反過來將給藥品定價帶來壓力。
臨牀試驗是昂貴、耗時的，受登記和其他延遲的影響，可能需要繼續超過我們的可用資金，我們不能確定我們是否能夠籌集足夠的資金，以成功完成我們目前處於臨牀前和臨牀開發階段的任何候選產品的開發、臨牀試驗和商業化。
臨牀試驗有不確定的結果，可能需要在我們可用的資金之外繼續進行。失敗可能發生在臨牀試驗的任何階段，我們可能會遇到許多不可預見的事件，這些事件可能會推遲或阻止我們當前或未來候選產品的商業化，包括但不限於：
| • | 為我們的臨牀試驗爭取臨牀研究人員和試驗地點方面的延誤； |
| • | 延遲獲得機構審查委員會和監管部門的批准以開始臨牀試驗； |
| • | 患者招募和登記的速度慢於預期，或未達到目標患者數量，因為競爭來自其他試驗的患者，難以識別符合我們建議的適應症的患者，新冠肺炎或其他健康大流行或流行病，醫療保健組織和其他第三方付款人因使用我們的臨牀試驗中使用的藥物或其他原因而有限或無法獲得保險、報銷或足夠的付款； |
| • | 不可預見的安全問題； |
| • | 不確定的劑量問題，可能是由於沒有完全探索藥代動力學和藥效學行為或倡議而產生的，如FDA的優化項目； |
| • | 新療法的批准和引入，或實踐標準或監管指南的變化，使我們的臨牀試驗終點或我們建議的適應症的目標吸引力降低； |
| • | 不能在治療期間或治療後充分監測患者，或與研究人員或患者遵守試驗方案的問題； |
| • | 無法在大型對照研究中複製從非對照試驗中有限數量的患者獲得的安全性和有效性數據； |
| • | 醫學研究人員不能或不願意遵循我們的臨牀規程；以及 |
| • | 臨牀試驗用品供應不足。 |
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此外，我們沒有參與或控制我們的候選產品的臨牀前或臨牀開發許可證內拜耳的。我們依賴拜耳按照適用的協議和法律、法規和科學標準進行此類開發，準確報告在我們獲得我們的候選產品權利之前他們進行的所有臨牀前研究和臨牀試驗以及其他研究的結果，正確收集和解釋這些研究、試驗和其他研究的數據，並向我們提供充分展示截至我們收購這些候選產品之日所報告的結果所需的完整信息、數據集和報告。這些領域中的任何一個問題都可能導致我們候選產品開發的成本增加和延遲，如果獲得批准，這可能會對我們未來從我們候選產品的銷售中獲得收入的能力產生不利影響。
如果我們的臨牀試驗遭遇重大延誤、挫折或負面結果或終止，我們可能無法繼續開發我們的候選產品或產生收入，我們的開發成本可能會大幅增加。我們的臨牀試驗的不利或不確定的結果可能會大大推遲或完全停止我們候選產品的任何進一步開發。
我們的臨牀試驗的不利或不確定的結果可能會大大推遲或完全停止我們候選產品的任何進一步開發。儘管在早期臨牀試驗中取得了良好的結果，但許多公司在後期臨牀試驗中未能證明候選產品的安全性或有效性。以前不可預見和不可接受的副作用可能會中斷、推遲或停止我們候選產品的臨牀試驗，並可能導致FDA拒絕批准我們的候選產品。我們需要證明特定使用適應症的安全性和有效性，並在整個開發過程中監測安全性和對臨牀試驗方案和其他良好臨牀實踐要求的遵從性。到目前為止，我們的任何候選產品的臨牀試驗都沒有證明長期的安全性和有效性。
在涉及我們某些候選產品的一些臨牀前和臨牀試驗中，已經注意到某些毒性和不良事件。例如，在接受伊尼替利治療的一些患者中觀察到中性粒細胞減少。此外，我們已經或可能進行多個適應症的臨牀試驗，在一個適應症試驗中觀察到的不可接受的毒性或不良事件可能會導致涉及同一候選產品的所有試驗延遲或暫停。即使我們相信從我們的候選產品的臨牀試驗中收集的數據在安全性和有效性方面是有希望的，監管機構也可能認為這些數據不足以保證產品獲得批准。監管官員可能會以與我們不同的方式解讀這些數據，這可能會推遲、限制或阻止監管審批。FDA或我們可以隨時暫停或終止臨牀試驗。在完成我們候選產品的臨牀試驗或獲得監管部門對我們候選產品商業化的批准方面的任何失敗或重大延誤，都可能嚴重損害我們的業務和聲譽。
我們在某些情況下使用未經科學驗證的生物標記物，我們對生物標記物數據的依賴可能會導致我們低效地引導我們的資源。
在某些情況下，我們正在利用生物標誌物來促進我們的藥物開發和優化我們的臨牀試驗。生物標記物是蛋白質或其他物質，其在血液或腫瘤細胞中的存在可以作為特定細胞過程的指示器。我們相信，這些生物標誌物在幫助我們評估我們的候選產品是否通過其假設的機制產生預期效果方面發揮了有用的作用，因此它們可能使我們能夠在早期階段識別更有前途的候選產品，並有效地引導我們的資源。我們還相信，生物標記物最終可能使我們能夠改善與臨牀試驗相關的患者選擇，並監測患者對試驗方案的依從性。
然而，就大多數目的而言，生物標記物尚未得到科學驗證。如果我們對生物標記物的理解和使用不準確或有缺陷，或者如果我們對生物標記物的依賴是錯誤的，那麼我們不僅無法實現使用生物標記物的任何好處，還可能導致我們低效地投入時間和財力試圖開發前景較差的候選產品。此外，雖然FDA已就可能在臨牀開發中使用生物標記物數據發佈了一份指導文件草稿，但目前FDA或美國、歐盟或其他地方的監管機構在申請產品候選的監管批准時不接受此類數據，也不能保證此類數據永遠會被相關當局在這方面接受。我們的生物標記物數據不應被解釋為療效的證據。
隨着我們從一家主要從事發現和開發的公司發展成為一家也參與藥物商業化的公司，我們可能會在管理我們的增長和成功擴大我們的業務方面遇到困難。
為了執行我們的業務戰略，我們將需要擴大我們的開發、控制和監管能力，並發展財務、製造、營銷和銷售能力，或者與第三方簽訂合同，為我們提供這些能力。如果我們的業務擴大，我們預計將需要管理與各種合作伙伴、供應商和其他第三方的更多關係。我們管理運營和任何增長的能力將要求我們在必要時對我們的運營、財務和管理控制、報告系統和程序進行適當的更改和升級，無論我們在哪裏運營。任何無法管理增長的情況都可能推遲我們業務計劃的執行或擾亂我們的運營。
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我們的創始人在其他公司開發癌症療法方面的成功並不保證我們將成功地開發或商業化我們當前或未來的任何候選產品。
艾哈邁德·M·哈迪博士和拉克爾·E·出泉博士是校長聯合創始人開發CALQUENCE的Acerta Pharma BV公司的®並最終被阿斯利康收購。Hamdy博士和Izumi博士之前成功地許可了臨牀前階段的分子，並通過臨牀試驗開發了該分子，並獲得了全面的市場批准，但這並不能保證我們將成功開發我們當前或未來的任何候選產品或將其商業化。因此，我們不能保證Hamdy博士和Izumi博士過去在Acerta Pharma取得的成功表明我們在當前或未來的任何候選產品的開發和商業化方面的成功或能力。
2022年6月，我們根據我們的戰略計劃實施了某些勞動力和成本削減措施，不能保證這些措施不會對我們的業務產生不利影響。
2022年6月，我們的董事會批准了一項戰略計劃，將我們的資源優先放在正在進行的Enitociclib臨牀研究上雙打DLBCL、裏希特綜合徵和CLL以及我們的下一代生物結合平臺，並精簡和重新調整我們的資源，以支持這些優先研究和計劃。該計劃包括將全職員工減少33%，並採取其他降低成本的措施。不能保證這些勞動力和成本削減措施不會延遲或以其他方式負面影響我們業務計劃的執行或擾亂我們的運營，這將對我們的業務和我們實現業務目標的能力產生不利影響。
如果不能吸引和留住技術人員和關鍵關係，可能會損害我們的藥物開發和商業化努力。
我們的業務高度依賴於我們吸引和留住高級管理人員以及關鍵的臨牀、科學、研究、技術和其他人員的能力。目前，對擁有這些技能和專業知識的高管和員工的競爭非常激烈。這種競爭可能會繼續下去，我們最近的裁員可能會對我們有效競爭這些人員的能力產生負面影響。失去我們關鍵人員的服務，或無法吸引和留住足夠的管理、臨牀、科學、技術、研究和其他人員，可能會推遲或阻礙我們藥物開發和其他業務目標的實現，並可能對我們的業務產生重大不利影響。我們還依賴顧問和顧問來幫助我們制定和實施我們的業務目標。我們的顧問和顧問要麼是個體户，要麼受僱於其他組織，他們可能存在利益衝突或其他承諾，例如與其他組織的諮詢或諮詢合同，這可能會影響他們為我們的業務和運營做出貢獻的能力。
我們或我們所依賴的第三方可能受到自然災害、衞生流行病和其他自然或人造的事故或事件，包括氣候變化的影響，以及我們的業務連續性和災難恢復計劃，可能無法充分保護我們免受嚴重災難的影響。
任何計劃外事件，如洪水、火災、爆炸、地震、極端天氣條件、健康大流行或流行病(如新冠肺炎)、電力短缺、電信故障、戰爭(如烏克蘭戰爭)或其他自然或人造的事故或事件，包括氣候變化的影響，導致我們無法充分利用我們的設施，或我們的第三方合同製造商的設施，或進行我們的臨牀前研究或臨牀試驗，可能會對我們的業務運營能力產生重大的不利影響，特別是在日常生活中，並對我們的財務和運營狀況產生重大負面影響。無法使用這些設施可能會導致成本增加、我們候選產品的開發延遲或我們的業務運營中斷。
在發生嚴重災難或類似事件時，我們現有的災難恢復和業務連續性計劃可能會被證明是不夠的。作為我們風險管理政策的一部分，我們將保險範圍維持在我們認為適合我們業務的水平。然而，一旦這些設施發生意外或事故，不能保證保險金額足以彌補任何損害和損失。如果我們的工廠或我們第三方合同製造商的製造設施因事故或事件或任何其他原因而無法運行，即使是很短的時間，我們的任何或所有研發計劃和商業化努力都可能受到損害。
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如果我們的計算機系統或我們的合作伙伴、合同研究機構、承包商、顧問或與我們合作的其他第三方的計算機系統發生系統故障、網絡攻擊、數據丟失或其他安全事件，或者我們未能遵守適用的數據安全和隱私法律、法規和標準，我們的業務和運營將受到不利影響。
儘管實施了安全措施，我們的計算機系統以及我們的合作伙伴、合同研究組織、IT服務提供商、承包商、顧問、法律和會計公司以及與我們合作的其他第三方的計算機系統可能會受到計算機病毒、未經授權的訪問、數據泄露、網絡釣魚攻擊、勒索軟件攻擊的損害，拒絕服務襲擊、網絡犯罪、自然災害、恐怖主義、戰爭、電信和電力故障。我們依賴我們的合作伙伴和第三方提供商實施有效的安全措施，並識別和糾正任何此類故障、缺陷或違規行為。安全漏洞或破壞的風險，特別是通過網絡攻擊或網絡入侵，包括計算機黑客、外國政府和網絡恐怖分子，已經顯著增加，並變得越來越難以檢測。如果發生故障、事故或安全漏洞並導致我們的運營中斷，或我們合作伙伴或第三方提供商的運營中斷，可能會導致機密信息被挪用，包括我們的知識產權或財務信息或臨牀試驗參與者的個人數據，我們的藥物開發計劃受到重大破壞或延遲，和/或重大金錢損失。例如，已完成的、正在進行的或計劃中的試驗的臨牀前或臨牀試驗數據的丟失，或者我們候選產品的化學、製造和控制數據的丟失，可能會導致監管審批工作的延遲，並顯著增加我們恢復或複製數據的成本。
此外，我們必須遵守為保護美國、歐洲和其他地方的商業和個人數據而頒佈的日益複雜、嚴格、有時甚至相互衝突的法律、法規和標準。例如，歐盟通過了2018年生效的《一般數據保護條例》(GDPR)，英國通過了2018年生效的《數據保護法》(更新版)，加利福尼亞州通過了2020年生效的《加州消費者隱私法》(CCPA)。這些法律對公司在處理個人數據方面施加了額外的義務，並向存儲數據的人提供了某些個人隱私權。遵守現有的、擬議的和最近頒佈的法律、法規和標準(包括實施GDPR和CCPA要求的隱私和流程改進)可能代價高昂且耗時，如果不遵守這些法律、法規和標準，我們可能會面臨法律和聲譽風險。濫用或未能保護個人信息，包括臨牀試驗參與者個人數據的任何違反、丟失或泄露，也可能導致違反數據隱私法律、法規和標準，政府實體或其他人對本公司提起訴訟，政府當局對本公司處以罰款，以及對我們的聲譽和信譽造成損害，並可能對我們的業務和運營產生負面影響。
與我們的財務狀況和額外資本需求相關的風險
作為一家公司，我們正處於發展的早期階段，我們有限的運營歷史可能會使我們很難評估我們成功的能力。
我們於2019年3月註冊成立，到目前為止，我們的運營主要集中在許可我們的候選產品、籌集資金、建立我們的管理團隊和基礎設施以及進行臨牀前研究和早期臨牀試驗。我們還沒有證明我們有能力獲得監管部門的批准，有能力進行商業規模的產品生產，或與代工組織合作代表我們這樣做，或進行成功商業化所需的銷售和營銷活動。因此，如果我們有更長的運營歷史或成功開發和商業化產品的歷史，對我們未來成功或生存能力的任何預測都可能不那麼準確。此外，我們最終需要從一家專注於發展的公司過渡到一家有能力從事商業活動的公司。我們可能會遇到意想不到的費用、困難、複雜和拖延，這樣的過渡可能不會成功。
我們自成立以來一直出現淨虧損，我們預計在可預見的未來將繼續出現顯著的淨虧損。
自我們成立以來，我們在每個報告期內都出現了淨虧損，到目前為止還沒有從產品銷售中產生任何收入，主要通過出售我們的股權證券來為我們的運營提供資金。我們的虧損主要是由於向拜耳授權我們的候選產品、籌集資金、建立我們的管理團隊和業務基礎設施以及進行臨牀前研究和早期臨牀試驗所產生的費用。我們的主要候選產品enitociclib正處於第一階段臨牀試驗，我們打算繼續其臨牀開發，用於雙打DLBCL、Richter Syndome和CLL將獲得臨牀概念驗證在醫療需求未得到滿足的適應症中。我們的領先生物結合候選產品VIP943、VIP924和VIP236處於臨牀前開發階段。因此，我們預計將需要幾年時間，如果有的話，我們才能擁有商業化的產品，並能夠從產品銷售中產生收入。即使我們成功地獲得了一個或多個候選產品的營銷批准並將其商業化，我們預計在發現、開發和營銷其他潛在產品時，我們將繼續產生大量的研發和其他費用。我們預計，在可預見的未來，隨着我們繼續進行研究和開發工作，並尋求獲得監管部門的批准並將我們的候選產品商業化，我們將繼續招致鉅額費用和不斷增加的運營虧損。我們招致的淨虧損可能會在每個季度大幅波動，以至於逐個週期我們運營結果的比較可能不能很好地預示我們未來的表現。我們未來淨虧損的規模將在一定程度上取決於我們未來支出的增長率和我們創造收入的能力。我們之前的虧損和預期的未來虧損已經並將繼續對我們的營運資本產生不利影響，需要籌集額外的資本以及實現和保持盈利的能力。
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我們需要大量的資金來資助我們的運營。如果我們無法在需要時或在可接受的條件下籌集此類資金，我們可能會被迫推遲、減少和/或取消我們的一個或多個研究和藥物開發計劃或未來的商業化努力。
開發藥物產品，包括進行臨牀前研究和臨牀試驗，是一個非常耗時、昂貴和不確定的過程，需要數年時間才能完成。我們預計與我們正在進行的活動相關的費用將大幅增加，特別是在我們啟動和進行Enitociclib、VIP943、VIP924、VIP236和我們的其他候選產品的臨牀試驗並尋求上市批准的情況下。即使我們開發的一個或多個候選產品被批准用於商業銷售，我們預計也會產生與任何經批准的候選產品商業化相關的鉅額成本。這些支出將包括與拜耳許可協議以及開發和商業里程碑相關的付款，在每種情況下，都是在產生任何產品銷售之前。此外，在我們授權產品的任何商業銷售開始後，我們將負責在實現某些銷售里程碑和按商業淨銷售額支付分級特許權使用費後的重大進一步付款。
如果FDA或其他監管機構要求我們在目前預期的基礎上進行臨牀試驗或臨牀前研究，我們的費用可能會超出預期。其他意想不到的成本也可能出現。此外，如果我們的任何候選產品獲得市場批准，包括enitociclib、VIP943、VIP236和VIP924，我們預計將產生與藥品銷售、營銷、製造和分銷相關的鉅額商業化費用。由於我們計劃和預期的臨牀試驗的設計和結果高度不確定，我們無法合理估計成功完成我們開發的任何候選產品的開發和商業化所需的實際數量。我們還預計會產生與上市公司運營相關的額外成本。因此，我們將需要獲得大量額外資金，以維持我們的持續業務。
截至2022年9月30日，我們擁有約6600萬美元的現金、現金等價物和有價證券。我們打算利用現有資本推進和擴大我們的臨牀前和臨牀計劃，包括為我們的候選產品提供額外的單一療法和聯合臨牀研究的資金，為拜耳許可協議下的某些里程碑式付款和我們的上市公司合規成本以及營運資金和其他一般企業用途提供資金。2022年6月，我們的董事會批准了一項戰略計劃，將我們的資源優先放在正在進行的enitociclib臨牀研究上對於雙打的DLBCL來説，我們將致力於支持Richter綜合徵和CLL以及我們的新一代生物結合平臺，並精簡和重新調整我們的資源，包括裁員33%，以支持這些優先考慮的研究和計劃，並延長我們預計的現金跑道。根據我們目前的業務計劃和假設，我們相信我們現有的現金、現金等價物和有價證券將足以支付我們到2024年底的運營費用和資本支出要求。我們對現有現金能夠在多長時間內繼續為我們的運營費用和資本支出需求提供資金的估計是基於可能被證明是錯誤的計劃和假設，我們可以比目前預期的更早使用我們可用的資本資源。不斷變化的情況--其中一些可能超出了我們的控制--可能會導致我們可用的現金減少，或者導致我們消耗資本的速度大大快於我們目前的預期，我們可能需要或選擇比計劃更早地尋求額外資金。
我們將被要求通過公開或私募股權發行、債務融資、合作和許可安排或其他來源獲得進一步的資金，這可能會稀釋我們的股東或限制我們的經營活動。通過發行股票或可轉換債券籌集額外資金可能會導致我們的股東經歷嚴重的稀釋。通過債務融資籌集額外資金可能涉及限制我們的商業活動和選擇的契約。如果我們通過合作和許可安排籌集更多資金，我們可能不得不放棄對我們的藥物發現和其他技術、開發計劃或候選產品的寶貴權利，或者以可能對我們不利的條款授予許可。特別是在當前的經濟和市場條件下，我們可能無法以優惠的條件獲得額外的資金，或者根本沒有。我們沒有任何承諾的外部資金來源。市場波動由以下因素引起COVID-19，通貨膨脹和其他經濟和市場狀況、烏克蘭戰爭或其他因素也可能對我們在需要時獲得資本的能力產生不利影響。我們未能在需要時或在可接受的條件下籌集資金，將對我們的財務狀況和我們實施業務戰略的能力產生負面影響，我們可能不得不推遲、縮小範圍、暫停或取消我們的一個或多個臨牀前計劃、臨牀試驗或未來的商業化努力。
根據拜耳許可協議，我們有義務支付重要的里程碑和特許權使用費，其中一些將在我們的任何其他候選產品商業化之前觸發。
在實現某些開發、監管和銷售里程碑事件後，我們將負責拜耳許可協議下未來的重大或有付款和特許權使用費，其中一些事件可能發生在我們的任何候選產品商業化之前。因此，我們將被要求在我們能夠從我們的任何候選產品的商業銷售中產生足夠的收入(如果有的話)之前，確定這些付款，包括Enitociclib、VIP943、VIP924和VIP236。我們不能保證我們會有所需的資金來支付這些款項，或者在需要的時候能夠以我們可以接受的條件籌集到這些資金。因此，我們可能被要求推遲、限制、減少或終止我們的產品開發或未來的商業化努力。
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我們可能永遠不會實現或維持盈利。
我們不知道我們什麼時候或是否會盈利。到目前為止，我們還沒有將任何產品商業化，也沒有從銷售產品中獲得任何收入。我們預計短期內不會產生任何產品收入。為了成為並保持盈利，我們必須成功地開發、獲得監管部門對我們的一個或多個候選產品的批准並將其商業化。這將要求我們在一系列具有挑戰性的活動中取得成功，包括完成我們的候選產品的臨牀前研究和臨牀試驗，發現和開發更多的候選產品，為成功完成臨牀試驗的任何候選產品獲得監管批准，為任何批准的產品建立商業化能力，以及使任何批准的產品獲得市場認可。在這些活動中，我們可能永遠不會成功。即使我們在這些活動中取得成功，我們也可能永遠不會產生足夠的收入來實現盈利。
由於與生物技術產品開發和商業化相關的眾多風險和不確定性，我們無法準確預測我們是否以及何時實現盈利。如果FDA或其他司法管轄區的任何類似監管機構要求我們在目前預期進行的基礎上進行臨牀前研究或臨牀試驗，或者如果在完成我們候選產品的臨牀前研究過程中出現任何延誤或併發症，或者如果臨牀前研究成功，在向FDA提交IND申請、BLA或NDA、為我們的候選產品生產臨牀試驗用品和完成臨牀試驗時，我們的費用可能會大幅增加，我們實現盈利的能力可能會進一步推遲。當我們獲得某些開發、監管和銷售里程碑時，我們將負責根據拜耳許可協議向拜耳支付或有付款和特許權使用費。
即使我們實現了盈利，我們也可能無法在隨後的時期保持盈利能力。在我們實現盈利後，如果有的話，我們預計將繼續從事大量的研究和開發活動，併產生大量費用來開發和商業化更多的候選產品。此外，我們可能會遇到不可預見的費用、困難、複雜情況、延誤和其他未知因素，這些因素可能會對我們的收入、支出和盈利能力產生不利影響。
如果我們不能實現或維持盈利能力，將會壓低我們的市場價值，並可能削弱我們執行業務計劃、籌集資金、開發更多候選產品或繼續運營的能力。我們公司的價值下降可能會導致我們的股東損失他們的全部或部分投資。
與監管審批和其他法律合規事項相關的風險
我們可能無法獲得美國或外國的監管批准，因此可能無法將我們的候選產品商業化。
我們的候選產品在研究、測試、開發、製造、安全、劑量選擇、功效、批准、記錄保存、報告、標籤、儲存、包裝、廣告和促銷、定價、營銷和分銷等方面都受到廣泛的政府法規的約束。在新藥上市之前，必須在美國和許多外國司法管轄區成功完成嚴格的臨牀前試驗和臨牀試驗，以及廣泛的監管批准程序。滿足這些和其他監管要求是昂貴的、耗時的、不確定的，而且可能會出現意想不到的延誤。我們不能保證我們可能開發的任何候選產品都會通過所需的臨牀測試，並獲得我們開始銷售這些產品所需的監管批准。
我們沒有進行、管理或完成大規模或關鍵的臨牀試驗，也沒有管理FDA或任何其他監管機構對我們候選產品的監管批准過程。獲得FDA和其他監管機構批准所需的時間是不可預測的，需要成功完成廣泛的臨牀試驗，這通常需要數年時間，具體取決於候選產品的類型、複雜性和新穎性。FDA及其外國同行在評估臨牀試驗數據時使用的標準可能而且經常會在藥物開發過程中發生變化，這使得很難確定地預測這些標準將如何應用。由於新的政府法規，包括未來的立法或行政行動、政策變化或藥物開發、臨牀試驗和FDA監管審查期間的新舉措，我們還可能遇到意想不到的延誤或成本增加。例如，在美國，FDA的Project Optimus計劃將改變整個腫瘤學的劑量發現和劑量優化範例，以強調選擇不僅最大化藥物療效而且最大化安全性和耐受性的一個或多個劑量，這可能會增加我們臨牀試驗的開發時間和成本。此外，歐盟於2022年1月開始過渡到全面實施歐盟臨牀試驗法規，英國藥品和保健品監管機構已開始在英國退歐後向完全獨立的臨牀試驗監管框架過渡，這兩種情況都可能導致重大不確定性和延遲。
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在為候選產品尋求或獲得所需批准方面的任何延誤或失敗，都將對我們從該候選產品獲得收入的能力產生重大和不利的影響。此外，任何銷售候選產品的監管批准可能會受到我們銷售候選產品的批准用途或適應症的重大限制，或標籤或其他限制。此外，FDA有權要求風險評估和緩解戰略作為批准NDA或BLA的一部分，或在批准後，這可能會對批准的候選產品的分發或使用施加進一步的要求或限制。這些要求或限制可能包括將處方限制在某些經過專門培訓的醫生或醫療中心，將治療限制在滿足某些特定條件的患者安全使用標準，並要求接受治療的患者登記註冊。這些限制和限制可能會顯著限制候選產品的市場規模，並影響第三方付款人的報銷。
我們還受到許多外國監管要求的約束，其中包括臨牀試驗的進行、製造和營銷授權、定價和第三方報銷。外國監管審批程序因國家而異，通常包括與FDA批准相關的大部分風險，以及可歸因於滿足外國司法管轄區當地法規的風險。此外，獲得批准所需的時間可能與獲得FDA批准所需的時間不同。任何延遲或未能獲得外國監管機構對候選產品的批准，都將對我們在該外國司法管轄區從該候選產品獲得收入的能力產生重大和不利的影響。
我們當前或未來的候選產品單獨使用或與其他批准的產品或正在研究的新藥聯合使用時，可能會導致不良事件、毒性或其他不良副作用，從而可能導致安全狀況，可能會阻礙監管部門的批准，阻止市場接受，限制其商業潛力或導致重大負面後果。
如果我們的候選產品在臨牀前研究或臨牀試驗中單獨使用或與其他批准的產品或試驗性新藥聯合使用時，副作用或意外特徵的嚴重程度和流行率高且不可接受，我們可能需要中斷、推遲或放棄它們的開發，或者將開發限制在更狹窄的用途或子羣中，在這些人羣中，從風險效益的角度來看，不良副作用或其他特徵不那麼普遍、不那麼嚴重或更容易接受。這樣的結果可能導致更嚴格的標籤，實施風險評估和緩解戰略，或者推遲或拒絕FDA或類似的外國監管機構的監管批准。與治療相關的副作用也可能影響患者招募或受試者完成試驗的能力或導致潛在的產品責任索賠。這些情況中的任何一種都可能導致更嚴格的標籤，或FDA或類似的外國監管機構推遲或拒絕監管批准，並可能阻止我們實現或保持市場對受影響候選產品的接受，並可能嚴重損害我們的業務、財務狀況和前景。
我們正在進行和計劃中的臨牀試驗中的患者在未來可能會遭受嚴重的不良事件或其他在我們的臨牀前研究或以前的臨牀試驗中沒有觀察到的副作用。我們的一些候選產品可能用於慢性治療或用於兒科人羣，監管機構可能會特別審查這些人羣的安全性問題。此外，如果我們的候選產品與其他療法結合使用，我們的候選產品可能會加劇與該療法相關的不良事件。接受我們候選產品治療的患者還可能正在接受手術、放射和化療，這可能會導致與我們的候選產品無關的副作用或不良事件，但仍可能影響我們臨牀試驗的成功。將危重患者納入我們的臨牀試驗可能會導致死亡或其他不良醫療事件，原因是這些患者可能正在使用其他治療方法或藥物，或者由於這些患者的病情嚴重。
如果在我們當前或未來的任何臨牀試驗中觀察到重大不良事件或其他副作用，我們可能難以招募患者參加臨牀試驗，患者可能會退出我們的臨牀試驗，或者我們可能被要求完全放棄臨牀試驗或我們對該候選產品的開發努力。我們、FDA或其他類似的監管機構或機構審查委員會可以出於各種原因隨時暫停候選產品的臨牀試驗，包括認為此類試驗的受試者面臨不可接受的健康風險或不良副作用。生物技術行業開發的一些潛在療法最初在早期試驗中顯示出治療前景，但後來被發現會產生副作用，阻礙它們的進一步發展。即使副作用不會阻止候選產品獲得或保持上市批准，但由於其與其他療法相比的耐受性，不良副作用可能會抑制市場接受。任何這些事態的發展都可能對我們的業務、財務狀況和前景造成實質性的損害。
此外，如果我們的任何候選產品獲得上市批准，與這些候選產品相關的、在臨牀試驗中未見的毒性也可能在獲得批准後發展，並導致要求進行額外的臨牀安全試驗、在藥品標籤上添加額外的禁忌症、警告和預防措施、實施風險評估和緩解策略、對產品的使用進行重大限制或將產品從市場上召回。我們無法預測我們的候選產品是否會對人體造成毒性，從而排除或導致基於臨牀前研究或早期臨牀試驗的監管批准被撤銷。
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在一個司法管轄區獲得並保持對我們候選產品的監管批准，並不意味着我們將成功地在其他司法管轄區獲得我們候選產品的監管批准。
在一個司法管轄區獲得並保持對我們的候選產品的監管批准並不保證我們將能夠在任何其他司法管轄區獲得或保持監管批准。例如，即使FDA批准了候選產品的上市，外國司法管轄區的可比監管機構也必須批准該候選產品在這些司法管轄區的製造、營銷、促銷和報銷。然而，在一個司法管轄區未能或延遲獲得監管批准，可能會對其他司法管轄區的監管批准過程產生負面影響。審批程序因司法管轄區而異，可能涉及與美國不同的要求和行政審查期限，包括額外的臨牀前研究或臨牀試驗，因為在一個司法管轄區進行的臨牀試驗可能不會被其他司法管轄區的監管機構接受。在美國以外的許多司法管轄區，候選產品必須先獲得報銷批准，然後才能在該司法管轄區批准銷售。在某些情況下，我們打算為我們的產品收取的價格也需要得到批准。
獲得外國監管批准以及建立和維持對外國監管要求的遵守可能會給我們帶來重大延誤、困難和成本，並可能推遲或阻止我們的產品在某些國家/地區推出。如果我們或任何未來的合作伙伴未能遵守國際市場的監管要求或未能獲得適用的營銷批准，我們的目標市場將被減少，我們實現我們候選產品全部市場潛力的能力將受到損害。
即使我們的候選產品獲得了監管部門的批准，它們也將受到重大的上市後監管要求和監督。
我們可能獲得的任何候選產品的監管批准都將要求向監管機構和監督機構提交報告，以監控候選產品的安全性和有效性，可能包含與特定年齡段的使用限制、警告、預防措施或禁忌症相關的重大限制，並可能包括繁重的批准後研究或風險管理要求。例如，FDA可能需要風險評估和緩解策略來批准我們的候選產品，這可能需要藥物指南、醫生培訓和溝通計劃或確保安全使用的其他要素，如受限分配方法、患者登記和其他風險最小化工具。此外，如果FDA或外國監管機構批准我們的候選產品，我們候選產品的製造過程、標籤、包裝、分銷、不良事件報告、儲存、廣告、促銷、進口、出口和記錄保存將受到廣泛和持續的監管要求。這些要求包括提交安全和其他上市後信息、報告和登記，以及正在進行中對於我們在批准後進行的任何臨牀試驗，遵守cGMP要求和良好的臨牀實踐。此外，藥品製造商及其設施受到FDA和其他監管機構的持續審查和定期突擊檢查，以確保符合cGMP法規和標準。如果我們或監管機構發現某一產品存在以前未知的問題，如意外嚴重性或頻率的不良事件，或該產品的製造設施存在問題，監管機構可能會對該產品、該製造設施或我們施加限制，包括要求召回或從市場上撤回該產品或暫停生產。此外，如果不遵守FDA和其他類似的外國監管要求，我們的公司可能會受到行政或司法制裁，包括：
| • | 延遲或拒絕產品審批； |
| • | 對我們進行臨牀試驗的能力的限制，包括正在進行或計劃中的試驗的全部或部分臨牀擱置； |
| • | 對產品、製造商或製造工藝的限制； |
| • | 警告信或無標題信件； |
| • | 民事和刑事處罰； |
| • | 禁制令； |
| • | 暫停或撤回監管審批； |
| • | 扣押、扣留或禁止進口產品； |
| • | 自願或強制性的產品召回和宣傳要求； |
| • | 全部或部分停產； |
| • | 對運營施加限制，包括代價高昂的新制造要求。 |
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發生上述任何事件或處罰可能會抑制我們將候選產品商業化並創造收入的能力，可能需要我們花費大量時間和資源來應對，並可能產生負面宣傳。
FDA和其他監管機構的政策可能會改變，可能會頒佈額外的政府法規，以阻止、限制或推遲對我們候選產品的監管批准。如果我們緩慢或無法適應現有要求的變化或採用新的要求或政策，或者如果我們無法保持監管合規性，我們可能會失去我們可能獲得的任何營銷批准，我們可能無法實現或保持盈利。
我們也無法預測未來立法、行政或行政行動可能產生的政府監管的可能性、性質或程度，無論是在美國還是在國外。此類行動可能會影響我們的商業和行業，包括對FDA和其他監管機構參與監管和監督活動的能力造成重大負擔或其他方面的實質性拖延。如果這些行動限制了FDA或其他監管機構在正常過程中從事監督和實施活動的能力，我們的業務可能會受到負面影響。
我們可能會嘗試通過加快審批途徑，獲得FDA或類似外國監管機構的批准。如果我們無法獲得這樣的批准，我們可能需要進行超出預期的額外臨牀前研究或臨牀試驗，這可能會增加獲得必要的市場批准的費用，並推遲收到必要的市場批准。即使我們獲得了FDA的加速批准，如果我們的驗證性試驗沒有證實臨牀益處，或者如果我們不遵守嚴格的上市後要求，FDA可能會尋求撤銷加速批准。
我們可以選擇為我們的一個或多個候選產品尋求加速審批。根據加速審批計劃，FDA可以加速批准旨在治療嚴重或危及生命的疾病的候選產品，該候選產品在確定候選產品對替代終點或中間臨牀終點具有合理預測臨牀益處的情況下，提供比現有療法有意義的治療益處。FDA認為臨牀益處是在特定疾病的背景下具有臨牀意義的積極治療效果，例如不可逆轉的發病率或死亡率。為了加速審批，替代終點是一個標記，例如實驗室測量、放射圖像、體徵或其他被認為可以預測臨牀益處的指標，但本身並不是臨牀效益的衡量標準。中間臨牀終點是可以在對不可逆發病率或死亡率的影響之前進行測量的臨牀終點，其合理地可能預測對不可逆轉的發病率或死亡率或其他臨牀益處的影響。加速批准途徑可用於新藥相對於現有療法的優勢可能不是直接的治療優勢，但從患者和公共衞生的角度來看是臨牀上重要的改善的情況。如果獲得批准，加速批准通常取決於贊助商同意以勤奮的方式進行額外的批准後驗證性研究，以驗證和描述藥物的臨牀益處。如果此類批准後研究未能證實該藥物的臨牀益處，FDA可能會撤回對該藥物的批准。
在為我們的任何候選產品尋求加速批准之前，我們打算徵求FDA的反饋，並以其他方式評估我們尋求和獲得加速批准的能力。不能保證在我們對反饋和其他因素進行評估後，我們將決定尋求或提交保密協議或BLA以加速批准或任何其他形式的加速開發、審查或批准。同樣，不能保證在FDA隨後的反饋之後，我們將繼續尋求或申請加速批准或任何其他形式的加速開發、審查或批准，即使我們最初決定這樣做。此外，如果我們決定為我們的候選產品提交加速審批申請或獲得快速監管指定(例如，突破性治療指定)，則不能保證此類提交或申請將被接受，或任何加速開發、審查或批准將被及時批准，或根本不能保證。FDA或其他類似的外國監管機構也可以要求我們在考慮我們的申請或批准任何類型的申請之前進行進一步的研究。如果我們的候選產品未能獲得加速批准或任何其他形式的加速開發、審查或批准，將導致此類候選產品商業化的時間更長，可能會增加此類候選產品的開發成本，並可能損害我們在市場上的競爭地位。
FDA、歐洲藥品管理局和其他類似的外國監管機構可能不接受在其管轄範圍外進行的試驗數據。
我們還計劃進行國際臨牀試驗。FDA、歐洲藥品管理局或其他類似的外國監管機構接受在其各自管轄範圍外進行的臨牀試驗的研究數據可能會受到某些條件的限制。如果來自外國臨牀試驗的數據打算作為在美國上市批准的基礎，FDA通常不會僅根據外國產生的數據批准申請，除非(1)數據適用於美國人口和美國醫療實踐；(2)臨牀試驗由具有公認能力的臨牀研究人員進行，並符合當前良好的臨牀實踐要求；以及(3)FDA能夠通過現場檢查或其他適當手段。此外，必須滿足FDA的臨牀試驗要求，包括研究的患者羣體的充分性和統計能力。此外，這種國外的臨牀試驗
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將受進行臨牀試驗的外國司法管轄區適用的當地法律約束。不能保證FDA、歐洲藥品管理局或任何適用的外國監管機構會接受在其適用管轄權之外進行的臨牀試驗的數據。如果FDA、歐洲藥品管理局或任何適用的外國監管機構不接受此類數據，將導致需要額外的臨牀試驗，這將是昂貴和耗時的，並延誤我們業務計劃的各個方面，並可能導致我們的候選產品在適用司法管轄區無法獲得商業化批准。
英國退出歐盟帶來了新的監管成本和挑戰，可能會對我們的業務產生負面影響。
英國於2020年1月31日脱離歐盟，這一事件通常被稱為“英國脱歐”，在“過渡期”之後，歐盟、歐洲原子能共同體和英國於2020年12月30日簽署了一項貿易與合作協議。英國退歐帶來了新的監管成本和挑戰，可能會對我們和我們的運營產生實質性的不利影響。我們的產品在歐盟獲得市場批准的機會可能會減少，包括歐洲藥品管理局可能不會接受我們在英國進行的臨牀試驗的數據，或者只有在我們符合某些條件的情況下才會這樣做。相反，由於英國影響製藥和生物技術行業的監管框架的很大一部分來自歐盟指令和法規，英國退歐可能會實質性地改變我們在英國候選產品的監管制度，這可能會增加從相關當局獲得監管批准的時間和成本。對於我們來説，為了遵守新的法規而改變內部運營也可能是耗時和昂貴的。更改法規還可能增加我們的候選產品在英國和歐盟獲得監管批准的時間和費用。
此外，在英國脱歐公投後，歐盟將歐洲藥品管理局的總部從英國遷至荷蘭。這一過渡可能會導致歐洲藥品管理局和英國藥品和保健產品監管機構之間的行政和醫學科學聯繫中斷，包括延遲授予臨牀試驗授權或營銷授權，擾亂新藥配方中活性物質和其他成分的進出口，以及擾亂臨牀試驗產品和最終授權配方的供應鏈。英國藥品和保健產品監管機構也開始向完全獨立的臨牀試驗監管框架過渡。對監管框架的破壞的累積影響可能會大大增加產品在歐洲聯盟和/或聯合王國的營銷授權和商業化的開發準備時間。
我們可能會被要求就涉嫌或實際違反醫療保健法規(如欺詐和濫用法律)的行為進行辯護或支付損害賠償金，而且我們的公司合規計劃永遠不能保證我們始終遵守所有相關的法律和法規。
除了FDA對藥品營銷的限制外，近年來還應用了幾種其他類型的州和聯邦醫療保健法，通常被稱為“欺詐和濫用”法，以限制製藥業的某些營銷行為。歐洲等其他司法管轄區也有類似的法律。這些法律包括虛假聲明和反回扣法規。反回扣法規定，製造商提供或支付任何報酬，以換取或誘使業務推薦，包括購買產品，都是非法的。美國政府已經公佈了許多與反回扣法規相關的法規，包括許多針對某些安排的避風港或豁免。虛假索賠法律禁止任何人在知情和自願的情況下向包括Medicare和Medicaid在內的第三方付款人提交或導致被提交以供付款的虛假或欺詐性報銷產品或服務的索賠、未按索賠提供的項目或服務的索賠，或醫療上不必要的項目或服務的索賠。
我們與產品銷售和營銷相關的活動將受到這些法律和法規的審查。可能很難確定我們的活動是否符合這些複雜的法律要求。違規者可被處以鉅額刑事和/或民事罰款和其他處罰，以及可能將該產品排除在包括Medicare和Medicaid在內的政府醫療保健計劃的覆蓋範圍之外。如果美國或外國政府調查或指控我們或我們的任何員工，或制裁或定罪我們或我們的任何員工，違反任何這些法律要求，這可能會對我們的業務產生實質性的不利影響，包括我們的股票價格。由於許多原因，我們的活動可能會受到挑戰，包括這些法律法規的廣泛和複雜，解釋和應用這些法律要求的困難，以及執法部門對生物製藥行業和醫療欺詐的高度檢察資源和關注。在過去的幾年裏，許多生物製藥公司因涉嫌違反這些要求而支付了數百萬美元的罰款，並達成了繁重的和解協議，其他公司正在積極接受調查。儘管作為我們商業化努力的一部分，我們已經制定並實施了公司和現場合規計劃，但我們不能向您保證，我們或我們的員工、董事或代理人過去、現在或將來都遵守所有法律和法規，也不能保證我們不會受到調查、指控或制裁。
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此外，我們可能被要求準備與產品定價相關的信息，並向聯邦和州政府當局報告，如退伍軍人事務部和醫療補助計劃。用於生成與定價相關的信息的計算是複雜的，需要進行判斷。如果我們未能準確和及時地報告與產品定價相關的信息，或未能遵守這些或任何其他法律或法規，可能會導致各種負面後果，包括刑事和/或民事起訴、重大刑事和/或民事處罰、將批准的產品排除在包括Medicare和Medicaid在內的政府醫療保健計劃的覆蓋範圍之外、代價高昂的訴訟以及重述我們的財務報表。此外，我們為遵守這些廣泛的法律和規例所作的努力，現在和將來都是既耗時又昂貴的。
我們的員工、代理商、承包商或合作者可能從事不當行為或其他不正當活動。
我們不能確保我們的合規控制、政策和程序在任何情況下都能保護我們免受員工、代理、承包商或合作者的行為的影響，這些行為包括但不限於合同研究組織、電子數據採集公司、數據管理公司、合同臨牀研究助理、醫療機構、臨牀研究人員、合同實驗室和其他第三方，以幫助我們為候選產品進行臨牀試驗和獲得監管批准，這些行為將違反我們運營所在司法管轄區的法律或法規，包括但不限於醫療保健、僱傭、外國腐敗行為、環境、競爭、患者隱私和其他隱私法律法規。這些當事人的不當行為可能包括故意不遵守FDA或其他適用法規、向FDA和其他司法管轄區的類似監管機構提供準確信息、遵守美國和國外的醫療欺詐和濫用法律法規、準確報告財務信息或數據或向我們披露未經授權的活動。
這種不當行為還可能涉及不當使用從臨牀試驗中獲得的信息，或與FDA或其他司法管轄區類似監管機構的互動。如果我們的任何候選產品獲得FDA的批准，並開始在美國商業化這些產品，我們根據這些法律可能面臨的風險將顯著增加，我們與遵守這些法律相關的成本可能會增加。此類不當行為可能會使我們受到民事或刑事調查，以及罰款和禁制令處罰，並可能對我們開展業務的能力、經營業績和聲譽產生不利影響。
此外，我們還須遵守《反海外腐敗法》以及我們所在國家/地區的類似反賄賂或反腐敗法律、法規或規則。《反海外腐敗法》一般禁止提供、承諾、給予或授權他人直接或間接向非美國政府官員，以影響官方行為，或以其他方式獲得或保留業務。《反海外腐敗法》還要求上市公司製作和保存準確和公平地反映公司交易的賬簿和記錄，並制定和維持適當的內部會計控制制度。我們的業務受到嚴格監管，因此涉及與公職人員的重大互動，包括非美國政府。
此外，在許多其他國家，開藥的醫療保健提供者受僱於其政府，而藥品的購買者是政府實體；因此，我們與這些處方者和購買者的交易受到《反海外腐敗法》的監管。最近，美國證券交易委員會和美國司法部增加了針對製藥公司的《反海外腐敗法》執法活動。我們的員工、代理、承包商或合作者或我們附屬公司的員工、代理商、承包商或合作者是否會遵守所有適用的法律和法規並不確定，特別是考慮到這些法律的高度複雜性。雖然我們已經實施了行為準則和其他政策和控制措施，以減少不遵守規定有了反腐敗和反賄賂法律，並不總是能夠識別和阻止員工的不當行為，我們為發現和防止這種行為而採取的預防措施可能無法有效地控制未知或未管理的風險或損失，或保護我們免受政府調查或因未能遵守這些法律或法規而採取的其他行動。違反這些法律和法規可能導致對我們、我們的官員或員工的行政、民事和刑事罰款和制裁，關閉我們的設施，要求獲得出口許可證，被排除在參與聯邦醫療計劃(包括Medicare和Medicaid)之外，實施合規計劃，誠信監督和報告義務，以及禁止開展我們的業務。任何此類違規行為可能包括禁止我們在一個或多個國家或地區提供我們的產品，並可能嚴重損害我們的聲譽、我們的品牌、我們的國際擴張努力、我們吸引和留住員工的能力以及我們的業務、前景、經營業績和財務狀況。
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與我們對第三方的依賴相關的風險
我們的監管批准申請可能會因為在我們之前進行的研究出現問題而被推遲或拒絕入網許可我們的一些候選產品的權利。
我們目前根據拜耳許可協議從拜耳獲得所有候選產品的許可。我們目前涉及這些候選產品的開發在很大程度上依賴於拜耳或我們無法控制的其他第三方進行的以前的開發，在我們入網許可候選產品。要獲得監管機構對候選產品的批准，我們必須提供在其開發過程中獲得的所有相關數據和信息，包括在我們對候選產品進行許可之前進行的研究。雖然我們目前還沒有意識到任何這樣的問題，但在我們的In-許可可能會影響未來的結果或我們記錄以前的開發和進行臨牀試驗的能力，這可能會推遲、限制或阻止監管部門對我們的候選產品的批准。
我們的製造過程很複雜，我們沒有製造能力，最初將依賴第三方製造商來開發、臨牀試驗和商業化我們可能開發或銷售的任何候選產品。
生產我們的候選產品，特別是我們的生物偶聯產品的過程非常複雜，需要大量的時間和資源來開發和實施。此外，我們用於臨牀試驗的原材料、耗材、中間體、藥物物質和藥物產品的供應鏈依賴於全球供應鏈，如果獲得監管機構的批准，我們將進行商業化。我們目前沒有運營我們自己的製造設施，也沒有我們自己的製造能力，用於我們正在開發的候選產品的臨牀或商業生產，並打算最初依賴第三方製造商進行任何此類製造。具備我們的候選產品所需的能力、流程和專業知識並且能夠滿足我們的質量標準的第三方製造商可能很難識別或保留，即使保留，這些第三方製造商也可能無法在我們計劃的時間範圍內提供我們所需的製造服務。我們預計，在我們決定擴大我們的業務以包括製造能力之前，我們將依賴有限數量的第三方製造商。
如果FDA或類似的外國監管機構批准我們的任何候選產品進行商業銷售，或者如果我們大幅擴大我們的臨牀試驗，我們將需要更大規模的生產，我們可能無法及時或經濟地成功提高我們任何候選產品的生產能力，甚至根本無法提高。在我們直接控制候選產品的製造之前，我們將對合同製造商保持足夠的質量控制、質量保證和合格人員的能力進行有限的控制，並且我們將依賴我們的第三方製造合作伙伴遵守當前的cGMP要求來製造我們的候選產品。如果我們的第三方製造商不能成功地生產符合我們的規格和FDA或類似外國監管機構的嚴格監管要求的材料，我們將無法確保或保持對我們的候選產品的監管批准。此外，如果任何第三方製造商對我們的候選產品的製造工藝進行了改進，我們可能不擁有或可能必須共享此類創新的知識產權。
我們的某些關鍵第三方製造商位於歐盟，歐盟目前正在經歷烏克蘭戰爭對供應鏈和包括通脹在內的其他經濟問題的直接影響。這些第三方製造商可能會實施，其中某些製造商已經開始實施提價，這可能會對我們支付此類製造服務的能力產生負面影響。
任何無法識別、負擔和留住第三方製造商或此類製造商的任何表現不佳，或由於政治動盪、烏克蘭戰爭、貿易爭端、自然災害、流行病和其他健康流行病、氣候變化或其他原因導致的供應鏈中斷，都可能推遲我們候選產品的開發、臨牀試驗、監管批准或商業化，這將損害我們的業務和前景。
如果我們未能為我們的候選產品達成並保持成功的協作安排或戰略聯盟，我們可能不得不減少或推遲我們的候選產品開發或增加我們的支出。
我們開發、製造和商業化候選產品的戰略的一個重要元素是與製藥公司、研究機構或其他行業參與者達成合作安排或戰略聯盟，以推進我們的計劃，使我們能夠保持我們的財務和運營能力。我們在尋求適當的合作和聯盟方面面臨着激烈的競爭。我們可能無法以可接受的條件談判這種合作或聯盟，如果真的有的話。此外，這樣的合作或聯盟可能不會成功。如果我們不能建立和保持適當的合作或聯盟，我們可能不得不限制我們的一個或多個研究或開發計劃的規模或範圍，或者推遲。此外，這種協作安排和戰略聯盟可能會使我們候選產品的開發的某些方面超出我們的控制，可能要求我們放棄重要的權利，或者可能以其他對我們不利的條款。
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依賴協作安排或戰略聯盟將使我們面臨幾個風險，包括以下風險：
| • | 我們可能無法控制我們的合作者可能向候選產品投入的資源的數量和時間； |
| • | 我們的合作者可能會遇到財務困難； |
| • | 我們可能會被要求放棄重要的權利，如營銷和分銷權； |
| • | 業務合併或協作者業務戰略的重大變化也可能對協作者在任何安排下履行其義務的意願或能力產生不利影響； |
| • | 合作者可以獨立開發或與其他人(包括我們的競爭對手)合作開發的競爭產品候選產品；以及 |
| • | 合作協議經常被終止或到期，這將推遲開發，並可能增加開發我們的候選產品的成本。 |
更改候選產品的製造或配方的方法可能會導致額外的成本或延誤。
隨着候選產品進行臨牀前和臨牀試驗，以獲得潛在的批准和商業化，開發計劃的各個方面，如製造方法和配方，可能會在優化過程和結果的過程中或由於其他因素而改變。這樣的變化有可能無法實現這些預期目標。任何這些變化都可能導致我們當前或未來的候選產品表現不同，並影響使用更改後的材料進行的計劃中的臨牀前或臨牀試驗的成本、結果或時間。這樣的變化還可能需要額外的測試、FDA通知或FDA批准。這可能會推遲臨牀前研究或臨牀試驗的完成，需要進行過渡臨牀試驗或重複一項或多項臨牀試驗，增加臨牀試驗成本，推遲候選產品的批准，或危及我們開始銷售和創造收入的能力。
由於我們打算部分依賴合同研究機構和其他第三方進行臨牀試驗，我們可能無法直接控制我們臨牀試驗的所有方面的時間、進行和費用。
我們打算在一定程度上依靠合同研究機構、電子數據採集公司、數據管理公司、合同臨牀研究助理、醫療機構、臨牀研究人員、合同實驗室和其他第三方來幫助我們進行臨牀試驗，併為我們的候選產品獲得監管部門的批准。此外，我們打算部分依賴第三方來協助我們的候選產品的臨牀前開發。如果這些第三方未能成功履行其合同職責或監管義務或未能在預期的最後期限內完成、需要更換或他們獲取的數據的質量或準確性因他們未能遵守我們的臨牀方案或監管要求或其他原因而受到影響，我們的臨牀前開發活動或臨牀試驗可能會被延長、延遲、暫停或終止，並且我們可能無法獲得監管部門對我們的候選產品的批准或成功將其商業化。
與我們的知識產權有關的風險
如果我們未能履行我們在任何許可、合作或其他協議(包括拜耳許可協議)下的義務，我們可能被要求支付損害賠償金，並可能失去開發和保護我們的候選產品所必需的知識產權。
根據拜耳許可協議，我們已從拜耳獲得了某些知識產權的許可，包括Enitociclib、VIP943、VIP924、VIP236和我們的其他候選產品。如果由於任何原因，我們在拜耳許可協議下的許可被終止，或者我們以其他方式失去這些權利，我們的業務將受到重大和不利的影響。拜耳許可協議將各種開發、商業化、資金、里程碑付款、特許權使用費、勤勉、再許可、專利起訴和強制執行或其他義務強加給我們，我們可能會選擇簽訂任何未來的合作協議或許可協議。如果我們違反任何實質性義務，或以未經授權的方式使用授權給我們的知識產權，我們可能被要求支付損害賠償金，拜耳和任何其他許可方可能有權終止許可，這可能導致我們無法開發、製造和銷售許可技術涵蓋的產品，或者不得不以不太有利的條款談判新的或恢復的許可，或者使競爭對手能夠獲得許可的技術。
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此外，根據許可協議，可能會產生關於知識產權的爭端，包括：
| • | 根據許可協議授予的權利範圍和其他與解釋有關的問題； |
| • | 我們的候選產品、技術和工藝在多大程度上侵犯了不受許可協議約束的許可方的知識產權； |
| • | 在我們的第三方關係下對專利和其他權利進行再許可； |
| • | 我們在許可協議下的盡職義務，以及哪些活動滿足這些盡職義務； |
| • | 發明的發明權和所有權以及專有技術由我們的許可人、我們和我們的合作伙伴共同創造或使用知識產權而產生的；以及 |
| • | 專利技術發明的優先權。 |
此外，我們根據拜耳許可協議許可我們的核心知識產權和技術是複雜的，協議中的某些條款可能會受到多種解釋的影響。任何可能出現的合同解釋分歧的解決可能會縮小我們認為是我們對相關知識產權或技術的權利的範圍，或者增加我們認為是相關協議下我們的財務或其他義務，這兩種情況中的任何一種都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。此外，如果圍繞我們許可的知識產權的糾紛阻礙或損害我們以商業上可接受的條款維持目前的許可安排的能力，我們可能無法成功開發受影響的候選產品並將其商業化，這可能會對我們的業務和前景產生重大不利影響。
我們的成功取決於我們保護我們的知識產權和專有技術的能力。
我們的商業成功在一定程度上取決於我們獲得和保持對enitociclib、VIP943、VIP924、VIP236和我們的其他候選產品、專有技術及其用途的專利保護和商業祕密保護的能力，以及我們在不侵犯他人專有權的情況下運營的能力。我們通常通過在美國和海外提交與我們的候選產品、專有技術及其用途相關的專利申請來保護我們的專有地位，這些專利對我們的業務非常重要。我們還尋求通過收購或In-許可第三方已頒發的相關專利或正在申請的專利。
未決的專利申請不能針對實踐此類申請中所要求的技術的第三方強制執行，除非並直到此類申請頒發專利，而且僅限於已發佈的權利要求涵蓋該技術的範圍。我們不能保證我們的專利申請或我們許可人的專利申請會導致額外的專利發放，也不能保證已發放的專利將提供足夠的保護，使其不受具有類似技術的競爭對手的影響，也不能保證發放的專利不會被第三方侵犯、設計或失效。
即使已頒發的專利後來也可能被認定為無效或不可強制執行，或者可能在第三方向各專利局或法院提起的訴訟中被修改或撤銷。未來對我們和我們的許可人的所有權的保護程度是不確定的。可能只提供有限的保護，可能無法充分保護我們的權利或允許我們獲得或保持任何競爭優勢。這些不確定性和/或限制可能會對我們的業務和前景產生重大不利影響，使我們能夠妥善保護與我們候選產品相關的知識產權。
儘管根據拜耳許可協議，我們將擁有涵蓋enitociclib的許可專利，但我們尚未發佈涵蓋我們其他候選產品的專利，我們可能需要更多涵蓋enitociclib的已發佈專利。我們不能確定我們的其他美國待決專利申請、相應的國際專利申請和某些外國領土上的專利申請，或我們許可人的那些權利要求，是否會被美國專利商標局、美國法院或外國專利局和法院視為可申請專利，我們也不能確定，如果受到挑戰，我們已頒發的專利或許可人已頒發的專利中的權利要求不會被認定為無效或不可強制執行。
專利申請過程受到許多風險和不確定性的影響，不能保證我們或我們任何潛在的未來合作伙伴將通過獲得和保護專利來成功地保護我們的候選產品。這些風險和不確定性包括：
| • | 美國專利商標局和各種外國政府專利機構要求在專利過程中遵守一些程序、文件、費用支付和其他規定，不遵守這些規定可能導致專利或專利申請被放棄或失效，並在相關司法管轄區部分或全部喪失專利權； |
| • | 專利申請不得導致專利被授予； |
| • | 專利可能被質疑、宣佈無效、修改、撤銷、規避、被發現不可執行或以其他方式可能不提供任何競爭優勢； |
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| • | 我們的競爭對手，其中許多人擁有比我們多得多的資源，其中許多人在競爭技術上進行了重大投資，他們可能尋求或已經獲得了專利，這些專利將限制、幹擾或消除我們製造、使用和銷售潛在產品候選產品的能力； |
| • | 作為涉及全球健康問題的公共政策，美國政府和國際政府機構可能會面臨巨大的壓力，要求它們限制美國國內和國外對被證明成功的疾病治療方法的專利保護範圍；以及 |
| • | 與美國法院支持的專利法相比，美國以外的國家的專利法可能不那麼有利於專利權人，這讓外國競爭對手有更好的機會創造、開發和營銷競爭對手的候選產品。 |
專利訴訟過程也是昂貴和耗時的，我們和我們的許可人可能無法以合理的成本或及時或在保護可能具有商業優勢的所有司法管轄區提交和起訴所有必要或可取的專利申請。我們或我們的許可方也有可能在獲得專利保護為時已晚之前，無法識別我們研發成果的可專利方面。
另外，雖然我們進入了不披露如果我們與有權獲得我們研發成果的可專利方面的各方(如我們的員工、外部科學合作者、合同研究組織、第三方製造商、顧問、顧問和其他第三方)簽訂了保密協議，其中任何一方都可能違反此類協議，並在提交專利申請之前披露此類成果，從而危及我們尋求和獲得專利保護的能力。
考慮到新產品候選產品的開發、測試和監管審查所需的時間，保護這些候選產品的專利可能會在這些候選產品商業化之前或之後不久到期。因此，我們的知識產權可能沒有為我們提供足夠的權利，以排除其他人將與我們相似或相同的產品商業化。
如果我們獲得的任何專利保護的範圍不夠廣泛，或者如果我們失去了任何專利保護，我們阻止競爭對手將類似或相同的候選產品商業化的能力將受到不利影響。
生物製藥公司的專利地位通常高度不確定，涉及複雜的法律和事實問題，近年來一直是許多訴訟的主題。因此，我們的專利權的頒發、範圍、有效性、可執行性和商業價值都具有高度的不確定性。我們未決和未來的專利申請以及我們許可方的專利申請可能不會導致頒發保護我們候選產品的專利，或有效阻止其他候選競爭產品商業化的專利。
此外，專利申請中要求的覆蓋範圍可以在專利發佈前大幅縮小，其範圍在專利發佈後可以重新解釋。即使我們擁有或擁有的專利申請許可證內目前或將來，它們可能不會以能夠為我們提供任何有意義的保護、阻止競爭對手或其他第三方與我們競爭、或以其他方式為我們提供任何競爭優勢的形式發佈。我們擁有或擁有的任何專利許可證內可能受到第三方的質疑或規避，或可能因第三方的質疑而縮小範圍或使其無效。因此，我們不知道我們的候選產品是可保護的，還是仍然受到有效和可執行專利的保護。我們的競爭對手或其他第三方可能能夠通過在非侵權行為可能對我們的業務和前景產生重大不利影響的方式。
專利的頒發對於其發明性、範圍、有效性或可執行性並不是決定性的，我們的專利或我們許可人的專利可能會在美國和國外的法院或專利局受到挑戰。我們可能受制於第三方發行前向美國專利商標局提交現有技術，或參與反對、派生、撤銷、重新審查、授權後審查和當事各方審查，或挑戰我們擁有的專利權的其他類似程序。任何此類提交、訴訟或訴訟中的不利裁決可能會縮小我們專利權的範圍，或使我們的專利權無效或無法執行，允許第三方將我們的候選產品商業化並直接與我們競爭，而無需向我們付款，或者導致我們無法在不侵犯第三方專利權的情況下製造或商業化產品。此外，我們的專利或我們許可人的專利可能會受到授權後的挑戰程序，例如在外國專利局的反對，挑戰我們的專利或發明優先權或與我們的專利和專利申請以及我們許可人的專利有關的其他可專利性特徵。此類挑戰可能導致專利權的喪失、排他性的喪失或專利主張的縮小、無效或無法執行，這可能會限制我們阻止他人使用類似或相同的技術和產品或將其商業化的能力，或者限制我們候選產品的專利保護期限。即使最終結果對我們有利，這樣的程序也可能導致大量成本，並需要我們的科學家和管理層花費大量時間。此外，如果我們的專利和專利申請或我們許可方的專利和專利申請所提供的保護的廣度或強度受到威脅，無論結果如何，它都可能阻止公司與我們合作，授權、開發或商業化當前或未來的候選產品。
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任何涵蓋生物專利的有效性、範圍和可執行性，如VIP943和VIP924，都可以通過BLA獲得FDA的批准，這些專利可以受到第三方的質疑。
對於需要FDA通過BLA批准的生物製品，如VIP943和VIP924，BPCIA為一個或多個第三方提供了一種機制，以尋求FDA的批准來製造或銷售品牌生物製品的生物相似或可互換版本。如果生物相似申請人成功挑戰我們聲稱的專利主張，可能導致我們的部分或全部相關專利主張無效或無法執行，或導致不侵權。此類訴訟或其他旨在執行或捍衞我們知識產權的訴訟性質複雜，可能非常昂貴和耗時，可能會分散我們管理層對核心業務的注意力，並可能導致不利的結果，可能會限制我們阻止第三方與VIP943和VIP924或任何未來的生物製品候選產品競爭的能力。
我們可能會捲入保護或強制執行我們的專利或許可人的專利的訴訟，這可能是昂貴、耗時和不成功的。此外，如果在法庭上受到質疑，我們已頒發的專利或我們許可人的專利可能會被認定為無效或不可執行。
競爭對手可能會侵犯我們的知識產權。為了防止侵權或未經授權的使用，我們可能會被要求提出侵權索賠，這可能是昂貴和耗時的。此外，在專利侵權訴訟中，法院可能會裁定我們擁有的或許可證內無效、不可強制執行和/或未被侵犯。如果我們或我們未來的任何潛在合作者對第三方提起法律訴訟，以強制執行針對我們的候選產品的專利，被告可以反訴我們的專利或我們許可人的專利全部或部分無效和/或不可強制執行。在美國的專利訴訟中，被告聲稱無效和/或不可執行的反訴很常見。質疑有效性的理由包括據稱未能滿足幾項法定要求中的任何一項，包括缺乏新穎性、明顯、書面描述、非啟用或明顯式的雙重專利。不可執行性主張的理由可能包括與專利訴訟有關的人向美國專利商標局隱瞞相關信息或在起訴期間做出誤導性陳述的指控。
第三方也可以向美國專利商標局或海外專利局提出類似的無效索賠，甚至在訴訟範圍之外，現有技術可能會使我們的專利或我們許可人的專利無效。這些機制包括重新考試，授權後審查、當事各方之間的審查、派生程序和外國法域的同等程序(例如，反對程序)。此類訴訟可能導致我們的專利或許可人的專利被撤銷、取消或修改，使其不再涵蓋我們的技術或平臺，或我們可能開發的任何候選產品。在法律上斷言無效和不可執行之後的結果是不可預測的。例如，關於有效性問題，我們不能確定沒有無效的先前技術，而我們和專利審查員在起訴期間並不知道這一點。也不能保證沒有我們所知道的、但我們認為不會影響我們的專利和專利申請或許可人的專利和專利申請中的索賠的有效性或可執行性的現有技術，儘管如此，最終可能會被發現影響索賠的有效性或可執行性。
如果第三方在無效或不可強制執行的法律主張上獲勝，我們將失去至少部分，甚至全部，對我們的技術或平臺，或我們可能開發的任何候選產品的專利保護。此外，如果我們的專利和專利申請或我們許可方的專利和專利申請所提供的保護的廣度或強度受到威脅，可能會阻止公司與我們合作，授權、開發或商業化當前或未來的候選產品。這種專利保護的喪失將對我們的業務和前景產生實質性的不利影響。此外，專利的頒發並不一定賦予我們實踐專利發明的權利。第三方可能擁有阻止我們銷售我們自己的專利產品和實踐我們自己的專利技術的專利。
即使解決方案對我們有利，但與我們的知識產權有關的訴訟或其他法律程序可能會導致我們產生鉅額費用，並可能分散我們的技術和管理人員的正常責任。此外，此類訴訟或訴訟可能大幅增加我們的運營虧損，並減少可用於開發活動或任何未來銷售、營銷或分銷活動的資源。我們可能沒有足夠的財政或其他資源來適當地進行此類訴訟或訴訟程序。我們的一些競爭對手可能比我們更有效地承擔這類訴訟或訴訟的費用，因為他們有更多的財政資源。專利訴訟或其他訴訟的發起和繼續帶來的不確定性可能會損害我們在市場上的競爭能力。
此外，由於知識產權訴訟或與我們的知識產權相關的其他法律程序需要大量的披露，我們的一些機密信息有可能在此類訴訟或其他程序中因披露而被泄露。
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知識產權訴訟可能會導致不利的宣傳，損害我們的聲譽，並導致我們普通股的市場價格下跌。
在任何知識產權訴訟期間，可能會有關於訴訟啟動的公告以及聽證結果、動議裁決和訴訟中的其他臨時程序。如果證券分析師或投資者認為這些聲明是負面的，我們現有產品、計劃或知識產權的感知價值可能會降低。因此，我們普通股的市場價格可能會下降。這樣的聲明還可能損害我們的聲譽或我們未來產品的市場，這可能會對我們的業務和前景產生實質性的不利影響。
為了確定發明的優先權，派生程序可能是必要的，不利的結果可能要求我們停止使用相關技術或試圖從勝利方那裏獲得權利許可。
由第三方發起或由我們提起或由美國專利商標局宣佈的派生程序可能是必要的，以確定與我們的專利或專利申請或我們許可人的發明有關的發明的優先權。不利的結果可能要求我們停止使用相關技術，或者試圖從勝利方那裏獲得授權。如果勝利方不以商業上合理的條件向我們提供許可證，我們的業務可能會受到損害。我們對派生訴訟的辯護可能會失敗，即使成功，也可能導致鉅額成本，並分散我們的管理層和其他員工的注意力。此外，與此類程序相關的不確定性可能會對我們籌集資金以繼續我們的臨牀試驗、繼續我們的研究計劃、從第三方獲得必要的技術許可或建立開發或製造合作伙伴關係的能力產生實質性的不利影響，這些資金將幫助我們將候選產品推向市場。
專利改革立法可能會增加圍繞我們的專利申請或我們許可人的專利申請的起訴以及我們已頒發的專利或我們許可人的專利的執行或保護的不確定性和成本。
2011年的《萊希-史密斯美國發明法》包括對美國專利法的幾項重大修改。這些條款包括影響專利申請起訴方式的條款，也可能影響專利訴訟。特別是，根據《Leahy-Smith美國發明法》，美國於2013年3月過渡到“第一個提交專利申請的發明人”制度，在這種制度下，假設滿足其他可專利性要求，第一個提交專利申請的發明人將有權獲得專利，無論所要求的發明是否是第三方首先發明的。因此，在2013年3月之後但在我們之前向美國專利商標局提交專利申請的第三方可以被授予涵蓋我們的發明的專利，即使我們在該第三方做出發明之前就已經做出了該發明。這將要求我們認識到從發明到專利申請的提交時間。此外，我們獲得和維護有效和可強制執行的專利的能力取決於我們的技術與現有技術之間的差異是否允許我們的技術比現有技術獲得專利。由於美國和大多數其他國家/地區的專利申請在提交後或發佈之前的一段時間內是保密的，我們可能不確定我們或我們的許可人是第一個提交與我們的候選產品相關的專利申請或發明專利或專利申請中所聲稱的任何發明的公司。
萊希-史密斯美國發明法還包括幾項重大變化，這些變化影響了專利申請的起訴方式，也可能影響專利訴訟。這些措施包括在專利訴訟期間允許第三方向美國專利商標局提交先前技術，以及由美國專利商標局管理的授權後程序，包括授權後審查、當事各方之間的審查和派生程序，攻擊專利有效性的額外程序。任何此類提交或程序中的不利裁決可能會縮小我們專利權的範圍或可執行性，或使其無效，從而可能對我們的競爭地位產生不利影響。
由於USPTO程序中的證據標準低於美國聯邦法院宣佈專利權利要求無效所需的證據標準，第三方可能會在USPTO程序中提供足以使USPTO裁定權利要求無效的證據，即使同樣的證據如果首先在地區法院訴訟中提交將不足以使權利要求無效。因此，第三方可能試圖使用美國專利商標局的程序來宣佈我們的專利主張無效，而如果第三方在地區法院訴訟中首先作為被告提出質疑，我們的專利主張就不會無效。因此，《萊希-史密斯美國發明法》及其實施可能會增加圍繞我們的專利申請或我們許可人的專利申請的起訴以及我們已發佈的專利或我們許可人的專利的執行或保護的不確定性和成本，所有這些都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
美國專利法或其他國家法律的變化可能會降低專利的整體價值，從而削弱我們保護我們候選產品的能力。
在製藥行業獲得和實施專利涉及高度的技術和法律複雜性。美國和其他國家的專利法或專利法解釋的變化可能會降低我們的知識產權價值，增加圍繞專利申請的起訴和已發佈專利的執行或辯護的不確定性和成本，並削弱我們獲得新專利或執行我們現有專利和我們未來可能獲得或許可的專利的能力。
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我們可能會受到質疑我們許可方的專利、我們的專利和其他知識產權的發明權或所有權的索賠。
我們還可能受到前僱員或其他第三方對我們許可人的專利、我們的專利或其他知識產權擁有所有權權益的索賠。訴訟可能是必要的，以對抗這些和其他挑戰庫存或所有權的索賠。如果我們不能為任何此類索賠辯護，除了支付金錢損害賠償外，我們還可能失去寶貴的知識產權。這樣的結果可能會對我們的業務和前景產生實質性的不利影響。即使我們成功地對此類索賠進行了辯護，訴訟也可能導致鉅額成本，並分散管理層和其他員工的注意力。
專利條款可能不足以在足夠長的時間內保護我們在候選產品上的競爭地位。
專利的壽命是有限的。在美國，如果及時支付所有維護費，專利的自然有效期通常為自其最早的美國專利起算的20年。非臨時性的提交日期。可能會有各種延期，但專利的有效期及其提供的保護是有限的。即使獲得了涵蓋我們候選產品的專利，一旦專利有效期到期，我們可能會接受來自競爭產品的競爭。考慮到新產品候選產品的開發、測試和監管審查所需的時間，保護這些候選產品的專利可能會在這些候選產品商業化之前或之後不久到期。因此，我們的專利組合可能沒有為我們提供足夠的權利，以排除其他公司將與我們相似或相同的產品商業化。
如果我們沒有為我們的候選產品獲得專利期延長，我們的業務可能會受到實質性的損害。
根據我們候選產品的FDA上市批准的時間、期限和細節，我們的一項或多項專利或入網許可根據1984年《藥品價格競爭和專利期恢復法》，專利可能有資格獲得有限的專利期恢復。1984年的《藥品價格競爭和專利期限恢復法》允許最長五年的專利恢復期限，作為在產品開發和FDA監管審查過程中失去的專利期限的補償。每個FDA批准的產品最多可以延長一項專利，作為對FDA監管審查過程中失去的專利期的補償。專利期限的延長不得超過自產品批准之日起共計14年的時間，只有涉及該批准的藥品、其使用方法或其製造方法的權利要求方可延長。如果我們的候選產品獲得監管部門的批准，在某些國家/地區也可以延長專利期限。但是，我們可能因為未能在適用的最後期限內提出申請、未能在相關專利到期前提出申請或未能滿足適用的要求等原因而無法獲得延期。此外，專利保護的適用期限或範圍可能比我們要求的要短。如果我們無法獲得專利期限的延長或恢復，或者任何此類延長的期限比我們要求的短，我們的競爭對手可能會在我們的專利到期後獲得競爭產品的批准，我們的收入可能會減少，可能是實質性的。此外，如果發生這種情況，我們的競爭對手可能會利用我們在開發和試驗方面的投資，參考我們的臨牀和臨牀前數據，比其他情況下更早推出他們的產品。
我們可能無法在世界各地保護我們的知識產權。
在世界上所有國家申請、起訴和保護專利的費用都高得令人望而卻步，而且我們在美國以外的一些國家的知識產權可能沒有美國那麼廣泛。此外，一些國家的法律對知識產權的保護程度不如美國的聯邦和州法律。因此，我們可能無法阻止第三方在美國以外的所有國家/地區實施我們的發明，或在美國或其他司法管轄區銷售或進口使用我們的發明製造的產品。競爭對手可以在我們沒有獲得專利保護的司法管轄區使用我們的技術來開發自己的產品，此外，還可以將其他侵權產品出口到我們擁有專利保護的地區，但執法力度不如美國。這些產品可能與我們的候選產品競爭，而我們的專利、許可人的專利或其他知識產權可能不能有效或不足以阻止他們競爭。
許多公司在外國司法管轄區保護和捍衞知識產權方面遇到了重大問題。許多國家的法律制度不支持專利和其他知識產權保護的強制執行，這可能會使我們難以阻止侵犯我們的專利或許可人的專利或以侵犯我們的專有權的方式營銷競爭產品。在外國司法管轄區強制執行我們的專利權的訴訟程序可能會導致鉅額成本，並將我們的努力和注意力從我們業務的其他方面轉移出去，可能會使我們的專利或我們許可人的專利面臨被無效或狹義解釋的風險，而我們的專利申請或我們許可人的專利申請在
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不簽發的風險，並可能引發第三方向我們提出索賠。我們可能不會在我們發起的任何訴訟中獲勝，而且所判給的損害賠償或其他補救措施(如果有的話)可能沒有商業意義。因此，我們在世界各地執行我們的知識產權的努力可能不足以從我們開發或許可的知識產權中獲得顯著的商業優勢。
美國和外國的地緣政治行動可能會增加圍繞我們的專利申請或已頒發專利或任何現有或未來許可方的專利的起訴、維護或執行的不確定性和成本。例如，與俄羅斯入侵烏克蘭有關的美國和外國政府的行動限制和阻止了在俄羅斯提交、起訴和維護專利申請和已頒發的專利，俄羅斯政府的行動允許俄羅斯公司和個人在沒有同意或賠償的情況下從美國利用專利權人擁有的發明。這些行動可能會對我們的業務產生不利影響。
許多國家都有強制許可法，根據這些法律，專利權人可能會被強制向第三方授予許可。此外，許多國家限制專利對政府機構或政府承包商的可執行性。在這些國家，專利權人的補救措施可能是有限的，這可能會大大降低這種專利的價值。如果我們被迫向第三方授予與我們業務相關的任何專利的許可，我們的競爭地位可能會受到損害，我們的業務和前景可能會受到不利影響。
獲得和維護我們的專利保護有賴於遵守法規和政府專利機構提出的各種程序、文件、費用支付和其他要求，我們的專利保護可以減少或取消不遵守規定滿足這些要求。
在我們許可方的專利和/或申請和我們擁有的專利和/或申請的有效期內，定期維護費、續期費、年費和各種其他政府費用將在我們許可方的專利和/或申請和我們擁有的專利和/或申請的生命期內的不同時間點向USPTO和各個外國專利局支付。我們依靠我們的外部專利年金服務在到期時支付這些費用。此外，美國專利商標局和各外國專利局要求在專利申請過程中遵守許多程序、文件、費用支付和其他類似條款。我們聘請了聲譽良好的律師事務所和其他專業人士來幫助我們遵守，在許多情況下，疏忽可以通過支付滯納金或根據適用於特定司法管轄區的規則通過其他方式得到糾正。然而，在某些情況下，不遵守規定可能會導致專利或專利申請的放棄或失效，從而導致相關管轄區的專利權部分或全部喪失。如果發生這樣的事件，可能會對我們的業務和前景產生實質性的不利影響。
如果我們的商標和商號沒有得到充分的保護，我們可能無法在我們感興趣的市場上建立知名度，我們的業務可能會受到不利影響。
我們打算使用註冊或未註冊的商標或商號來品牌和營銷我們自己和我們的產品。我們的商標或商號可能會受到挑戰、侵犯、規避或宣佈為通用商標，或被確定為侵犯了其他商標。我們可能無法保護我們對這些商標和商品名稱的權利，我們需要這些權利來在我們感興趣的市場的潛在合作伙伴或客户中建立知名度。有時，競爭對手可能會採用與我們類似的商品名稱或商標，從而阻礙我們建立品牌標識的能力，並可能導致市場混亂。此外，其他註冊商標或商標的所有者可能會提出商號或商標侵權索賠，這些商標或商標包含我們的註冊或未註冊商標或商號的變體。我們執行或保護與商標和商號相關的專有權利的努力可能無效，並可能導致鉅額成本和資源轉移。如果我們無法強制執行和保護我們的商標和商號，並根據我們的商標和商號建立名稱認可，我們可能無法有效競爭，我們的業務和前景可能會受到不利影響。
如果我們不能保護我們的商業祕密的機密性，我們的商業和競爭地位將受到損害。
此外，我們依賴於對我們的商業祕密的保護，包括非專利專有技術，技術和其他專有信息，以保持我們的競爭地位。儘管我們已經採取措施保護我們的商業祕密和非專利專有技術，包括與第三方簽訂保密協議，以及與員工、顧問和顧問簽訂保密信息和發明協議，我們不能保證所有此類協議都已正式執行，並且這些各方中的任何一方都可能違反協議並泄露我們的專有信息，包括我們的商業祕密，我們可能無法就此類違規行為獲得足夠的補救。強制執行一方非法披露或挪用商業祕密的主張是困難、昂貴和耗時的，結果是不可預測的。此外，美國國內外的一些法院不太願意或不願意保護商業祕密。
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此外，第三方仍可能獲得此信息或可能獨立獲得此信息或類似信息，我們無權阻止他們使用該技術或信息與我們競爭。如果發生任何此類事件，或者如果我們以其他方式失去對我們的商業祕密的保護，這些信息的價值可能會大大降低，我們的競爭地位將受到損害。如果我們沒有在專利發佈前申請專利保護，或者如果我們不能以其他方式對我們的專有技術和其他機密信息保密，我們獲得專利保護或保護我們的商業祕密信息的能力可能會受到威脅。
我們可能會受到指控，稱我們或我們的員工、代理或顧問錯誤地使用或披露了所謂的機密信息或商業祕密。
我們已經進入並可能在未來進入不披露和保密協議，以保護第三方的專有地位，如外部科學合作者、合同研究組織、第三方製造商、顧問、顧問、潛在合作伙伴和其他第三方。此外，我們可能會聘請員工、代理和顧問來幫助我們開發我們的候選產品，這些人以前曾受僱於其他製藥公司，或以前曾向其他製藥公司提供服務，或目前正在向包括我們的競爭對手或潛在競爭對手在內的其他製藥公司提供服務。如果第三方聲稱我們或我們的員工、代理或顧問無意中或以其他方式使用或泄露了該第三方專有的商業祕密或其他信息，我們可能會受到索賠或訴訟的影響。對這類案件的辯護，無論其是非曲直，都可能涉及鉅額訴訟費用，並對我們的業務造成重大分流，我們無法預測我們是否會在任何此類訴訟中獲勝。此外，向我們提出索賠的第三方可能比我們更有效地承擔複雜知識產權訴訟的費用，因為他們擁有更多的資源。此外，知識產權訴訟，無論其結果如何，都可能導致負面宣傳，導致我們的機密信息因發現而泄露，並對我們的候選產品和技術進行營銷或以其他方式商業化的能力產生不利影響。如果不對任何此類索賠進行抗辯，可能會使我們承擔重大的金錢損失責任，或者阻礙或推遲我們的開發和商業化努力，這可能會對我們的業務和前景產生不利影響。即使我們成功地對這些索賠進行了辯護，此類訴訟也可能導致鉅額成本，並分散我們的管理團隊和其他員工的注意力。
我們可能需要從第三方獲得知識產權許可，而此類許可可能無法獲得，也可能無法以商業合理的條款獲得。
第三方可能持有對我們候選產品的開發或商業化非常重要或必要的知識產權，包括專利權。在這種情況下，我們將被要求以商業上合理的條款從這些第三方獲得許可證。這樣的許可可能無法獲得，或者可能無法以商業上合理的條款獲得。如果我們不能以商業上合理的條款獲得這樣的許可證，或者根本不能，或者如果我們沒有非排他性我們提供了許可證，我們的競爭對手也獲得了相同的技術。此外，即使我們能夠獲得這樣的許可，我們也可能無法控制或提供對我們許可的專利的起訴、維護或強制執行的投入，我們的許可人可能無法採取我們認為必要或適宜的步驟來獲取、維護、辯護和強制執行許可的專利。
我們的商業成功在很大程度上取決於我們在不侵犯第三方專利和其他專有權利的情況下運營的能力。第三方聲稱我們侵犯了他們的專有權，可能會導致損害賠償責任，或者阻礙或推遲我們的開發和商業化努力。
我們的商業成功在一定程度上取決於避免侵犯第三方的專利和專有權利。然而，我們的研究、開發和商業化活動可能會受到侵犯或以其他方式侵犯第三方擁有或控制的專利或其他知識產權的指控。其他實體可能擁有或獲得專利或專有權利，這可能會限制我們製造、使用、銷售、提供銷售或進口我們的候選產品和未來可能獲得批准的產品的能力，或損害我們的競爭地位。在美國國內外，生物製藥行業涉及專利和其他知識產權的訴訟數量很大，包括專利侵權訴訟、異議、複審、各方之間的審查程序和向美國專利商標局和/或相應的外國專利局進行的授權後審查程序。在我們正在開發候選產品的領域中，存在着大量的第三方美國和外國頒發的專利和未決的專利申請。可能存在與使用或製造我們的候選產品相關的第三方專利或對材料、配方、製造方法或治療方法的權利要求的專利申請。
隨着生物製藥行業的擴張和專利的頒發，我們的候選產品可能會受到侵犯第三方專利權的指控的風險增加。由於專利申請在一段時間內是保密的，在相關申請公佈之前，我們可能不知道我們的任何候選產品的商業化可能會侵犯第三方專利，我們也不能確定我們是第一個提交與產品候選或技術相關的專利申請的公司。此外，由於專利申請可能需要多年的時間才能發佈，因此可能存在當前正在處理的專利申請，這些申請可能會導致我們的候選產品可能會侵犯已頒發的專利。此外，識別可能與我們的技術相關的第三方專利權是困難的，因為專利搜索由於專利之間的術語差異、數據庫不完整以及難以評估專利權利要求的含義而不完善。也沒有
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保證沒有我們知道但我們認為與我們的業務無關的現有技術，但最終可能會發現，這可能會限制我們製造、使用、銷售、提供銷售或進口我們未來可能獲得批准的產品的能力，或損害我們的競爭地位。此外，第三方可能會在未來獲得專利，並聲稱使用我們的技術侵犯了這些專利。第三方聲稱的任何專利侵權索賠都將非常耗時，並可能：
| • | 導致代價高昂的訴訟，可能導致負面宣傳，或者，如果我們被發現故意侵權，導致三倍的損害賠償； |
| • | 要求我們簽訂特許權使用費或許可協議，這些協議可能無法按商業上合理的條款獲得，或者根本不存在，或者可能非排他性，這可能會導致我們的競爭對手獲得相同的技術； |
| • | 要求我們發展非侵權行為技術，這在成本效益的基礎上可能是不可能的； |
| • | 造成開發延遲； |
| • | 阻止我們將我們的任何候選產品商業化，直到所聲稱的專利到期或在法庭上被最終裁定無效或未被侵犯； |
| • | 使我們對第三方承擔重大責任；或 |
| • | 轉移我們技術人員和管理人員的時間和注意力。 |
儘管截至本報告之日，沒有第三方聲稱我們侵犯了專利，但其他人可能持有專有權利，可能會阻止我們的候選產品上市。例如，我們知道已頒發的專利要求一種基於一般行動模式的治療方法。這些聲明可能被指控涵蓋了某些治療適應症中的伊諾昔利。雖然我們相信這些專利很難執行，我們會對這些專利侵權指控提出有效的抗辯，但我們不能確定我們是否會在任何糾紛中獲勝，我們也不能確定不利的裁決將如何影響我們的業務。
對我們提出索賠的當事人可能比我們更有效地維持複雜專利訴訟的費用，因為他們擁有更多的資源。此外，由於與知識產權訴訟或行政訴訟有關的大量披露要求，我們的一些機密信息可能會因披露而被泄露。此外，任何訴訟的發起和繼續產生的任何不確定性都可能對我們籌集額外資金的能力產生重大不利影響，或對我們的業務和前景產生重大不利影響。
我們未來可能會就第三方專利提起無效訴訟。在法律上斷言無效之後，結果是不可預測的。即使結果對我們有利，這些法律程序也可能分散我們的技術和管理人員的正常責任，並可能導致我們產生鉅額費用，這可能會大幅增加我們的運營虧損，並減少可用於開發活動或任何未來銷售、營銷或分銷活動的資源。此外，我們可能沒有足夠的財政或其他資源來充分開展這類程序。其中一些第三方可能比我們更有效地承擔這類訴訟的費用，因為他們有更多的財政資源。專利訴訟的啟動和繼續帶來的不確定性可能會損害我們在市場上的競爭能力。可能會公佈聽證會、動議或其他臨時程序或事態發展的結果，如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，可能會對我們普通股的價格產生重大不利影響。如果我們沒有在專利訴訟中獲勝，這些第三方可能會針對我們的技術或產品候選者提出專利侵權索賠，這可能會對我們的業務和前景產生實質性的不利影響。
我們可能無法通過收購和維護獲得或維護我們的候選產品的必要權利許可證內。
由於我們的開發項目未來可能需要使用第三方持有的專有權利，我們業務的增長可能部分取決於我們獲得、許可證內或使用這些第三方專有權。我們可能無法獲得或許可證內我們認為對我們的候選產品是必要的、來自第三方的任何成分、使用方法、工藝或其他第三方知識產權。第三方知識產權的許可和收購是一個競爭領域，更多老牌公司可能會採取我們認為有吸引力或必要的第三方知識產權許可或收購戰略。這些老牌公司由於其規模、資本資源以及更大的臨牀開發和商業化進程和能力，可能比我們具有競爭優勢。此外，將我們視為競爭對手的公司可能不願將權利轉讓或許可給我們。我們也可能無法以使我們的投資獲得適當回報的條款許可或獲取第三方知識產權，或者根本無法。如果我們無法成功獲得所需的第三方知識產權，我們可能不得不放棄相關程序或候選產品的開發，這可能會對我們的業務和前景產生實質性的不利影響。
52
知識產權不一定能解決對我們競爭優勢的所有潛在威脅。
我們的知識產權所提供的未來保護程度是不確定的，因為知識產權具有侷限性，可能無法充分保護我們的業務或使我們能夠保持競爭優勢。例如：
| • | 其他人可能能夠開發出與我們的候選產品相似的產品，但這些產品不在我們擁有或許可的專利權利要求的範圍內； |
| • | 我們或我們的許可人或合作者可能不是第一個做出我們擁有或許可的已頒發專利或專利申請所涵蓋的發明的人； |
| • | 我們或我們的許可人或合作者可能不是第一個提交涵蓋我們某些發明的專利申請的人； |
| • | 其他人可以獨立開發類似或替代技術或複製我們的任何技術，而不侵犯我們的知識產權； |
| • | 我們擁有或許可的未決專利申請有可能不會導致已頒發的專利； |
| • | 由於競爭對手的法律挑戰，我們擁有或許可的已頒發專利可能被認定為無效或不可強制執行； |
| • | 我們的競爭對手可能會在我們沒有專利權的國家進行研究和開發活動，然後利用從這些活動中學到的信息來開發有競爭力的產品，在我們的主要商業市場銷售； |
| • | 我們可能不會開發其他可申請專利的專有技術； |
| • | 他人的專利可能會對我們的業務產生不利影響；以及 |
| • | 為了保護某些商業祕密，我們可能選擇不申請專利，或者專有技術，第三方隨後可提交涵蓋此類知識產權的專利。 |
如果發生任何此類事件，可能會嚴重損害我們的業務和前景。
一般風險因素
我們的股價一直在波動，我們的股票交易清淡，您可能無法以您支付的價格或高於您支付的價格出售我們普通股的股票。
我們普通股的交易價格一直波動很大，波動很大。自業務合併完成以來，我們的普通股交易相對清淡。由於我們普通股的交易量較低，我們的股東進行的相對少量的股票交易可能會對我們普通股的市場價格產生不成比例的影響。例如，如果我們普通股的大量股票在市場上出售而沒有相應的需求，那麼我們股票的價格可能會大幅下降，而發行者的交易量更大，可以更好地吸收這些銷售，而不會對其股價產生不利影響。
有許多因素可以影響我們的股價波動和交易量，其中一些是我們無法控制的。這些因素可能包括：
| • | 我們開發或商業化產品的能力； |
| • | 我們的臨牀試驗和非臨牀研究的結果； |
| • | 我們的資本要求和籌資活動，如發行證券或產生債務； |
| • | 我們財務業績的實際或預期波動，或被認為類似的公司的財務業績； |
| • | 市場對我們經營業績的預期發生變化； |
| • | 競爭對手的成功； |
| • | 經營業績在一定時期內未能達到證券分析師或投資者的預期； |
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| • | 證券分析師對我們或整個腫瘤學行業的財務估計和建議的變化； |
| • | 投資者認為與我們相當的其他公司的經營業績和股價表現； |
| • | 影響我們業務的法律法規的變化； |
| • | 我們有能力滿足合規要求並獲得監管部門的批准； |
| • | 我們有能力為當前和未來的候選產品獲得並維護專有保護； |
| • | 開始或參與涉及我們的訴訟； |
| • | 可供公開出售的普通股數量； |
| • | 董事會或管理層發生重大變動； |
| • | 我們的董事、高管或大股東出售普通股，或認為可能發生此類出售；以及 |
| • | 一般經濟和政治條件，如經濟衰退、利率、通貨膨脹、燃料價格、國際貨幣波動和戰爭或恐怖主義行為。 |
此外，股票市場經歷了極端的價格和成交量波動，已經並將繼續影響許多公司的股權證券的市場價格，特別是生物技術行業的公司。這些波動往往與這些公司的經營業績無關或不成比例。廣泛的市場和行業因素，以及一般的經濟、政治、監管和市場條件，可能會對我們普通股的市場價格產生負面影響，無論我們的實際經營業績如何。
我們股價的波動可能會讓我們面臨證券集體訴訟。
過去，證券集體訴訟往往是在一家公司的證券市場價格下跌後對其提起的。這一風險與我們特別相關，因為製藥公司近年來經歷了大幅的股價波動。如果我們面臨這樣的訴訟，可能會導致鉅額成本，並轉移管理層的注意力和資源，這可能會損害我們的業務。
我們與我們的某些股東之間可能存在潛在的利益衝突，其中包括我們的一些高管，因為他們有權指定我們董事會的大多數成員。
根據遺產持有人與若干其他股東就業務合併訂立的表決及支持協議(“表決協議”)，遺產持有人，包括本公司行政總裁Ahmed M.Hamdy博士及本公司總裁兼首席營運官Raquel E.Izumi博士，有權指定九名成員中的七名進入本公司董事會，而參與表決協議的股東(於2022年10月31日實益擁有約佔本公司已發行普通股約32%)已同意投票予該等指定人士。因此，遺產持有人有能力對我們董事會的選舉施加重大影響，如果我們和這些股東的利益出現分歧，這反過來可能會產生問題。我們目前還沒有建立任何程序機制來解決這些董事和高級管理人員的實際或預期的利益衝突，並期望我們的董事會在履行其受託責任時，將決定如何解決任何實際或預期的利益衝突。逐個案例基礎。
不能保證我們將能夠遵守納斯達克的持續上市標準。
如果我們無法滿足持續上市的要求，納斯達克將我們的普通股摘牌，我們可能面臨重大的不利後果，包括：
| • | 我們普通股的市場報價有限； |
| • | 確定我們的普通股為“細價股”，這將要求交易我們普通股的經紀商遵守更嚴格的規則，這可能會導致我們普通股股票在二級交易市場的交易活動減少； |
| • | 有限的新聞和分析師報道；以及 |
| • | 未來發行更多證券或獲得更多融資的能力下降。 |
上述任何一項都可能損害投資者信心和我們普通股的市場價格。
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如果證券或行業分析師不發表關於我們的研究或報告，或者發表負面報告，我們的股價和交易量可能會下降。
我們普通股的交易市場將在一定程度上取決於證券或行業分析師發佈的關於我們的研究和報告。我們對這些分析師沒有任何控制權。如果我們的經營業績沒有達到分析師的預期，或者一個或多個跟蹤我們的分析師下調了我們的普通股評級，或者改變了他們的觀點，我們的股價可能會下跌。如果其中一位或多位分析師停止對我們的報道，或未能定期發佈有關我們的報告，我們可能會失去在金融市場的可見度，這可能會導致我們的股價或交易量下降。
未來出售我們普通股的股票可能會壓低我們普通股的市場價格。
在公開市場上出售我們普通股的大量股票，或認為這些出售可能會發生，可能會壓低我們普通股的市場價格，並可能削弱我們通過出售額外股本證券籌集資金的能力。
截至2022年10月31日，購買3,295,000股普通股的私募認股權證尚未發行。此外，只要符合若干條件，最多可發行6,000,000股與合併協議有關的溢價股份。只要此類私人認股權證被行使或獲得溢價股份的條件得到滿足，我們普通股的額外股份將被髮行，這將導致普通股持有者的股權被稀釋，並增加有資格在公開市場上轉售的股份數量。該等股份有資格在公開市場出售，但須受證券法第144條對董事、行政人員及其他關聯公司所持股份的數量限制，而根據我們現行有效的表格登記聲明，某些該等股份有資格在公開市場出售S-3.此外，在2021年9月，我們以私募方式向某些投資者出售了3500,000股我們的普通股，其中某些股票可根據我們的表格註冊聲明進行轉售S-3.在公開市場上出售或潛在出售大量股票可能會增加我們普通股市場價格的波動性，或對我們普通股的市場價格產生不利影響。
作為一家上市公司，我們面臨着越來越多的費用和行政負擔，這可能會對我們的業務、財務狀況和運營結果產生不利影響。
作為一家上市公司，我們面臨着更多的法律、會計、行政和其他成本和支出。薩班斯-奧克斯利法案，包括第404節的要求，以及後來由美國證券交易委員會、2010年多德-弗蘭克華爾街改革和消費者保護法及其頒佈和即將頒佈的規則和條例、上市公司會計監督委員會和證券交易所實施的規則和條例，規定上市公司必須承擔額外的報告和其他義務。遵守上市公司的要求會導致成本增加，並使某些活動更加耗時，包括與美國證券交易委員會報告要求相關的費用。此外，如果在遵守這些要求方面發現任何問題(例如，如果審計師發現我們對財務報告的內部控制存在重大缺陷或重大缺陷)，我們可能會在糾正這些問題時產生額外成本，而這些問題的存在可能會對我們的聲譽或投資者對其的看法產生不利影響。購買董事和高級職員責任險的費用也更高。作為一家上市公司，與我們的地位相關的風險可能會使我們更難吸引和留住合格的人進入我們的董事會或擔任高管。這些規則和條例規定的額外報告和其他義務增加了我們的法律和財務合規成本以及相關法律、會計和行政活動的成本。這些增加的成本要求我們轉移大量資金，否則這些資金本可以用於擴大我們的業務和實現我們的戰略目標。股東和第三方的宣傳努力也可能促使治理和報告要求發生更多變化，這可能會進一步增加成本。
我們是證券法所指的“新興成長型公司”，我們不能確定降低適用於新興成長型公司的報告要求是否會降低我們的股票對投資者的吸引力。
根據《就業法案》的定義，我們是一家新興的成長型公司。只要我們繼續是一家新興成長型公司，我們就可以利用適用於其他非“新興成長型公司”的上市公司的各種報告要求的豁免，包括免除遵守第404條的審計師認證要求，減少關於高管薪酬的披露義務，以及免除就高管薪酬舉行非約束性諮詢投票的要求，以及免除股東批准之前未獲批准的任何金降落傘支付的要求。我們將在以下日期中較早的日期停止成為新興成長型公司：(1)本財年總收入達到或超過10.7億美元的財政年度的最後一天；(2)2025年12月31日，我們首次公開募股完成五週年後的財政年度的最後一天；(3)我們在過去三年中發行了超過10億美元不可轉換債券的日期；或(4)根據美國證券交易委員會規則被視為大型加速申報公司的日期。
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此外，根據《就業法案》，新興成長型公司可以推遲採用新的或修訂後的會計準則，直到這些準則適用於私營公司。我們已不可撤銷地選擇不受新會計準則或修訂會計準則的豁免，因此，我們將與其他非新興成長型公司的公眾公司一樣，遵守相同的新會計準則或修訂會計準則。
即使我們不再有資格成為一家新興成長型公司，我們仍有資格成為一家“較小的報告公司”，這將使我們能夠利用許多相同的披露要求豁免，包括免除遵守第404條的審計師認證要求，以及減少本報告以及我們的定期報告和委託書中關於高管薪酬的披露義務。
我們無法預測投資者是否會因為我們可能依賴這些豁免而發現我們的普通股吸引力下降。如果一些投資者因此發現我們的普通股吸引力下降，我們的普通股可能會有一個不那麼活躍的交易市場，我們普通股的市場價格可能會更加波動。
我們的公司註冊證書規定，除有限的例外情況外，特拉華州衡平法院將是某些股東訴訟事項的唯一和獨家論壇，這可能限制我們的股東在與我們或我們的董事、高級管理人員、員工或股東的糾紛中獲得有利的司法論壇的能力。
我們的公司註冊證書要求，在法律允許的最大範圍內，以我們的名義提起的派生訴訟、針對董事、高級管理人員和員工的違反受託責任的訴訟和其他類似訴訟可以單獨和完全在特拉華州的衡平法院提起，如果該法院沒有標的管轄權，則可以在特拉華州的另一家聯邦或州法院提起。任何個人或實體購買或以其他方式獲得本公司股本股份的任何權益，應被視為已知悉並同意本公司註冊證書中的論壇條款。此外，我們的公司註冊證書和我們的章程規定，美國聯邦地區法院應是解決根據證券法和交易法提出訴訟原因的任何投訴的獨家論壇。
2020年3月，特拉華州最高法院在薩爾茨堡等人案中發佈了一項裁決。V.Sciabacucchi案，該案裁定，根據《證券法》向聯邦法院提出索賠的排他性法院條款，根據特拉華州法律是表面上有效的。我們打算執行這一條款，但我們不知道其他司法管轄區的法院是否會同意或執行這一決定。
這種法院條款的選擇可能會限制股東在司法法院提出其認為有利於與我們或我們的任何董事、高級管理人員、其他員工或股東發生糾紛的索賠的能力，這可能會阻礙與此類索賠有關的訴訟。或者，如果法院發現我們的公司註冊證書中包含的法院條款的選擇在訴訟中不適用或不可執行，我們可能會在其他司法管轄區產生與解決此類訴訟相關的額外費用，這可能會損害我們的業務、經營業績和財務狀況。
所有權集中在我們現有的高管、董事及其附屬公司中，可能會阻止股東影響重大的公司決策。
截至2022年10月31日，我們的首席執行官Ahmed M.Hamdy博士和我們的總裁兼首席運營官Raquel E.Izumi博士直接或間接實益擁有我們已發行普通股的約16%，我們的董事和高管作為一個集團實益擁有我們已發行普通股的約22%。因此，這些股東將能夠對所有需要股東批准的事項施加重大影響，包括董事選舉、公司註冊證書的任何修訂以及重大公司交易的批准。此外，這些人士中的某些人是投票協議的締約方，根據該協議，投票協議的各方有權提名我們董事會的所有成員，並有義務投票支持該等被提名人。這可能會延遲或阻止控制權的變更或管理層的變更，並將使某些交易在沒有這些股東支持的情況下難以獲得批准。
我們未能及時有效地實施薩班斯-奧克斯利法案第404(A)條所要求的控制和程序，可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。
作為一家上市公司，我們將被要求在未來根據薩班斯-奧克斯利法案第404(A)條提供管理層關於內部控制的證明。管理層可能無法有效和及時地實施控制和程序，以充分響應這些增加的法規遵從性和報告要求。如果我們不能及時或充分遵守第404(A)條的額外要求，我們可能無法評估我們對財務報告的內部控制是否有效，這可能會使我們受到不利的監管後果，並可能損害投資者信心和我們普通股的市場價格。
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我們的管理層在經營上市公司方面的經驗有限。
我們的高管在管理上市公司方面經驗有限，可能無法有效管理一家根據聯邦證券法負有重大監管和報告義務的上市公司。他們在處理與上市公司有關的日益複雜的法律方面的經驗有限，這可能是一個重大劣勢，因為他們可能會有越來越多的時間用於這些活動，這將導致用於我們管理和增長的時間更少。我們可能沒有足夠的人員，在美國上市公司要求的會計政策、實踐或財務報告內部控制方面具有適當水平的知識、經驗和培訓。為了達到美國上市公司所要求的會計準則水平，制定和實施必要的標準和控制措施可能需要比預期更高的成本。有可能我們將被要求擴大我們的員工基礎，並僱用更多的員工來支持我們作為上市公司的運營，這將增加我們的運營成本。
我們從未為我們的股本支付過股息，我們預計在可預見的未來也不會支付股息。
我們從未為我們的任何股本支付過股息，目前打算保留任何未來的收益，為我們的業務增長提供資金。此外，我們未來可能會簽訂信貸協議或其他借款安排，這將限制我們宣佈或支付普通股現金股息的能力。未來派發股息的任何決定將由我們的董事會酌情決定，並將取決於我們的財務狀況、經營業績、資本要求、一般業務狀況以及我們的董事會可能認為相關的其他因素。因此，在可預見的未來，我們普通股的資本增值(如果有的話)將是唯一的收益來源。
雖然我們在財務報告內部控制方面的重大缺陷導致我們在截至2020年12月31日的年度重報綜合財務報表，但未來任何重大缺陷或其他無法保持有效財務報告內部控制的情況都可能再次對我們準確和及時報告運營結果和財務狀況的能力造成不利影響。
我們的管理層負責建立和維持對財務報告的充分內部控制，旨在為財務報告的可靠性提供合理保證，並根據公認會計原則為外部目的編制綜合財務報表。我們的管理層同樣被要求每季度評估我們內部控制的有效性，並披露通過此類評估發現的內部控制中的任何變化和重大弱點。重大缺陷是財務報告內部控制的缺陷或缺陷的組合，使得我們的年度或中期財務報表的重大錯報有合理的可能性無法及時防止或發現。
我們發現，我們在財務報告方面的內部控制存在重大缺陷，這些財務報告與我們某些私人認股權證的會計和報告有關。儘管管理層已經得出結論，這一重大弱點已在2021年得到補救，但未來任何重大弱點或其他無法對財務報告保持有效內部控制的情況都可能對我們及時準確報告財務狀況和運營結果的能力產生不利影響。如果我們的綜合財務報表不準確，投資者可能對我們的運營沒有完全瞭解，並可能對我們的財務報告失去信心，我們的業務、聲譽、運營結果、流動性、財務狀況、股票價格和進入資本市場的能力可能會受到不利影響。此外，我們可能無法維持或重新遵守適用的證券法、股票市場上市要求和有關及時提交定期報告的公約，我們可能會受到監管機構的調查和處罰，我們可能面臨援引聯邦和州證券法的索賠。任何此類訴訟或糾紛，無論勝訴與否，都可能對我們的業務、運營結果和財務狀況產生實質性的不利影響。我們不能保證未來不會因未能實施和維持對財務報告的充分內部控制或規避這些控制而出現任何額外的重大弱點或財務業績重述。
| 第六項。 | 展品。 |
| 展品 不是的。 |
描述 | |
| 3.1 | 經修訂證書修訂的第二次修訂和重新註冊的公司註冊證書(通過引用表格上的註冊説明書附件3.1併入S-1(檔號： 333-252589)於1月提交 29, 2021). | |
57
| 展品 不是的。 |
描述 | |
| 3.2 | 修訂和重新修訂的附則(通過引用附件3.1併入當前的表格報告8-K於4月提交 5, 2021). | |
| 10.1 | 8月的諮詢協議2022年與LifeSci Consulting，LLC合作。 | |
| 31.1 | 首席執行官根據第節的規定頒發的證書《2002年薩班斯-奧克斯利法案》第302條。 | |
| 31.2 | 首席財務官根據第節頒發的證書《2002年薩班斯-奧克斯利法案》第302條。 | |
| 32.1† | 根據《美國法典》第18編的認證。§1350(2002年薩班斯-奧克斯利法案第906條)。 | |
| 32.2† | 根據《美國法典》第18編的認證。§1350(2002年薩班斯-奧克斯利法案第906條)。 | |
| 101.INS | 內聯XBRL實例文檔-實例文檔不會顯示在交互數據文件中，因為XBRL標記嵌入在內聯XBRL文檔中 | |
| 101.SCH | 內聯XBRL分類擴展架構文檔 | |
| 101.CAL | 內聯XBRL分類擴展計算鏈接庫文檔 | |
| 101.DEF | 內聯XBRL分類擴展定義Linkbase文檔 | |
| 101.LAB | 內聯XBRL分類擴展標籤Linkbase文檔 | |
| 101.PRE | 內聯XBRL分類擴展演示文稿Linkbase文檔 | |
| 104 | 封面交互數據文件(嵌入內聯XBRL文檔中) | |
| † | 根據規例第601(B)(32)(Ii)項S-K和美國證券交易委員會發布No. 34-47986,本報告附件32.1和32.2中提供的證明被視為與本報告一起提供，不會被視為根據《交易法》第18條的目的而被視為“備案”，也不會被視為通過引用被納入《交易法》或《證券法》下的任何文件，除非註冊人通過引用明確地將其納入其中。 |
58
簽名
根據1934年《證券交易法》第13或15(D)節的要求，註冊人已正式授權下列簽署人代表其簽署本報告。
| VINCERX製藥公司 | ||||||
| 日期：2022年11月10日 | 艾哈邁德·M·哈姆迪博士 | |||||
| 艾哈邁德·M·哈迪博士 首席執行官 | ||||||
| 日期：2022年11月10日 | 亞歷山大·A·西倫伯格 | |||||
| 亞歷山大·A·西倫伯格 首席財務官 | ||||||
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