美國
美國證券交易委員會
華盛頓特區，郵編：20549
表格
(標記一)
根據1934年《證券交易法》第13或15(D)條規定的季度報告 |
截至本季度末
或
根據1934年《證券交易法》第13或15(D)條提交的過渡報告 |
For the transition period from ___________________ to ___________________
委託文件編號：
(註冊人的確切姓名載於其章程)
(述明或其他司法管轄權 公司或組織) |
(税務局僱主 |
(主要執行辦公室地址) |
(郵政編碼) |
註冊人的電話號碼，包括區號：(
|
(前姓名或前地址，如自上次報告後更改)
根據該法第12(B)條登記的證券：
每個班級的標題 |
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交易 符號 |
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註冊的每個交易所的名稱 |
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用複選標記表示註冊人(1)是否在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類報告的較短時間內)提交了1934年《證券交易法》第13條或15(D)節要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內是否符合此類提交要求。是☒
用複選標記表示註冊人是否在過去12個月內(或在註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T規則第405條(本章232.405節)要求提交的每個交互數據文件。
用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司或新興成長型公司。請參閲《交易法》第12b-2條規則中“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小申報公司”和“新興成長型公司”的定義。
大型加速文件服務器 |
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☐ |
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加速文件管理器 |
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☐ |
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☒ |
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規模較小的報告公司 |
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新興成長型公司 |
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如果是一家新興的成長型公司，用複選標記表示註冊人是否已選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易所法》第13(A)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則。
用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如《交易法》第12b-2條所定義)。是☐ No
在根據法院確認的計劃分配證券後，用複選標記表示註冊人是否已提交1934年《證券交易法》第12、13或15(D)條要求提交的所有文件和報告。是
截至2022年11月7日，註冊人擁有
總和對與我們的業務相關的重大風險的防範
我們的業務受到許多重大和其他風險和不確定性的影響，您在評估我們的業務時應該意識到這些風險和不確定性。這些風險在第二部分“第1A項--風險因素”中有更全面的描述，包括但不限於以下內容：
i
關於前瞻性陳述的特別説明
本Form 10-Q季度報告或季度報告包含前瞻性陳述，這些陳述是根據1933年《證券法》(經修訂)第27A節或《證券法》第27A節的安全港條款，以及經修訂的1934年《證券交易法》第21E條或《交易法》作出的。本季度報告中除有關歷史事實的陳述外，其他所有陳述均為前瞻性陳述。在某些情況下，您可以通過“可能”、“將”、“應該”、“預期”、“打算”、“計劃”、“預期”、“相信”、“估計”、“預測”、“潛在”、“繼續”等術語或這些術語或其他類似術語的否定詞來識別前瞻性陳述。這些陳述不是對未來結果或業績的保證，涉及重大風險和不確定性。本季度報告中的前瞻性陳述包括但不限於以下陳述：
II
目錄表
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頁面 |
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風險摘要 |
i |
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|
|
第一部分： |
財務信息 |
1 |
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第1項。 |
財務報表(未經審計) |
1 |
|
簡明綜合資產負債表 |
1 |
|
簡明合併經營報表和全面虧損 |
2 |
|
可轉換優先股與股東權益(虧損)簡明合併報表 |
3 |
|
現金流量表簡明合併報表 |
4 |
|
未經審計的簡明合併財務報表附註 |
5 |
第二項。 |
管理層對財務狀況和經營成果的探討與分析 |
17 |
第三項。 |
關於市場風險的定量和定性披露 |
25 |
第四項。 |
控制和程序 |
26 |
|
|
|
第二部分。 |
其他信息 |
27 |
|
|
|
第1項。 |
法律訴訟 |
27 |
第1A項。 |
風險因素 |
27 |
第二項。 |
未登記的股權證券銷售和收益的使用 |
75 |
第三項。 |
高級證券違約 |
75 |
第四項。 |
煤礦安全信息披露 |
75 |
第五項。 |
其他信息 |
75 |
第六項。 |
陳列品 |
76 |
|
簽名 |
77 |
三、
第一部分-財務信息
項目1.財務報表
奧拉生物科學公司。
簡明綜合資產負債表
(未經審計)
(單位為千，不包括每股和每股金額)
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2022年9月30日 |
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2021年12月31日 |
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資產 |
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流動資產： |
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現金和現金等價物 |
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有價證券 |
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受限制的現金和存款 |
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預付費用和其他流動資產 |
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流動資產總額 |
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受限制的現金和存款，扣除當前部分 |
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使用權資產--經營租賃 |
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財產和設備，淨額 |
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總資產 |
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負債與股東權益 |
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流動負債： |
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應付帳款 |
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短期經營租賃負債 |
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應計費用和其他流動負債 |
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流動負債總額 |
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長期經營租賃負債 |
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總負債 |
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股東權益： |
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普通股，$ |
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額外實收資本 |
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累計赤字 |
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累計其他綜合損失 |
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股東權益總額 |
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總負債和股東權益 |
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附註是這些未經審計的簡明綜合財務報表的組成部分。
1
奧拉生物科學公司。
簡明合併經營報表和全面虧損
(未經審計)
(以千為單位，不包括每股和每股數據)
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截至三個月 |
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九個月結束 |
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2022 |
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2021 |
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2022 |
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2021 |
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運營費用： |
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研發 |
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一般和行政 |
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總運營費用 |
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總營業虧損 |
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其他收入(支出)： |
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利息收入，包括攤銷收入和增值收入 |
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有價證券已實現虧損 |
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資產處置損失 |
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其他收入(費用) |
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其他收入(費用)合計 |
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淨虧損 |
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普通股股東應佔淨虧損--基本虧損和攤薄虧損(附註13) |
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) |
普通股股東每股淨虧損--基本虧損和攤薄虧損 |
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加權平均已發行普通股-基本普通股和稀釋普通股 |
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綜合損失： |
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淨虧損 |
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其他綜合項目： |
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有價證券未實現虧損 |
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其他綜合損失合計 |
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全面損失總額 |
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附註是這些未經審計的簡明綜合財務報表的組成部分。
2
奧拉生物科學公司。
可轉換優先股與股東權益(虧損)簡明合併報表
(未經審計)
(單位：千，共享數據除外)
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可轉換優先股 |
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其他內容 |
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總計 |
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A系列 |
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A系列-1 |
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A-2系列 |
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B系列 |
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C-1和C-2系列 |
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D-1和D-2系列 |
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E系列 |
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普通股 |
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已繳費 |
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累計 |
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股東的 |
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股票 |
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金額 |
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股票 |
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金額 |
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股票 |
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金額 |
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股票 |
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金額 |
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股票 |
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金額 |
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股票 |
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金額 |
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股票 |
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金額 |
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股票 |
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金額 |
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資本 |
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赤字 |
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赤字 |
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平衡，2020年12月31日 |
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發行D系列第2批可轉換優先股，扣除發行成本為#美元。 |
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發行E系列可轉換優先股，扣除發行成本$ |
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基於股票的薪酬費用 |
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股票期權行權 |
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淨虧損 |
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平衡，2021年3月31日 |
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基於股票的薪酬費用 |
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股票期權行權 |
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淨虧損 |
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平衡，2021年6月30日 |
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基於股票的薪酬費用 |
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其他 |
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淨虧損 |
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平衡，2021年9月30日 |
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其他內容 |
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累計 |
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總計 |
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普通股 |
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已繳費 |
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累計 |
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其他綜合 |
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股東的 |
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股票 |
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金額 |
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資本 |
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赤字 |
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損失額 |
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權益 |
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平衡，2021年12月31日 |
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基於股票的薪酬費用 |
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股票期權行權 |
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有價證券未實現虧損 |
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淨虧損 |
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平衡，2022年3月31日 |
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基於股票的薪酬費用 |
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股票期權行權 |
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有價證券未實現虧損 |
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淨虧損 |
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平衡，2022年6月30日 |
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基於股票的薪酬費用 |
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股票期權行權 |
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其他 |
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有價證券未實現虧損 |
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淨虧損 |
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平衡，2022年9月30日 |
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附註是這些未經審計的簡明綜合財務報表的組成部分。
3
奧拉生物科學公司。
現金流量表簡明合併報表
(未經審計)
(單位：千)
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九個月結束 |
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2022 |
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2021 |
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經營活動的現金流： |
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淨虧損 |
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對淨虧損與經營活動中使用的現金淨額進行的調整： |
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折舊費用 |
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基於股票的薪酬費用 |
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有價證券增值 |
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財產和設備處置損失 |
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其他 |
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經營性資產和負債變動情況： |
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預付費用和其他資產 |
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應付帳款 |
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應計費用和其他負債 |
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用於經營活動的現金淨額 |
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投資活動產生的現金流： |
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購置財產和設備 |
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購買有價證券 |
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出售有價證券所得款項 |
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有價證券的到期日 |
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用於投資活動的現金淨額 |
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融資活動的現金流： |
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行使股票期權所得收益 |
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發行D系列可轉換優先股所得款項淨額 |
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發行E系列可轉換優先股所得款項，扣除發行成本 |
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為遞延發售成本支付的款項 |
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融資活動提供的現金淨額 |
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現金、現金等價物和限制性現金淨(減)增 |
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期初現金、現金等價物和限制性現金 |
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期末現金、現金等價物和限制性現金 |
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補充披露現金流量信息： |
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應付賬款和應計費用及其他負債中的財產和設備購置 |
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經營性租賃使用權資產和租賃負債的初始計量 |
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租賃變更中使用權資產和租賃負債的重新計量 |
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以經營性租賃負債換取的使用權資產 |
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下表提供了資產負債表內報告的現金、現金等價物和限制性現金的對賬，這些現金的總和與未經審計的簡明合併現金流量表中顯示的相同金額之和(以千計)： |
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9月30日， |
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2022 |
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2021 |
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期末現金和現金等價物 |
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短期限制性現金，期末 |
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長期限制性現金，期末 |
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期末現金、現金等價物和限制性現金 |
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附註是這些未經審計的簡明綜合財務報表的組成部分。
4
奧拉生物科學公司。
未經審計的簡明合併財務報表附註
1.業務説明
Aura Biosciences，Inc.(“公司”或“Aura”)是一家臨牀階段的生物技術公司，設想一種治療癌症的新方法。利用一個新的靶向腫瘤學平臺，該公司的目標是開發一種跨多種癌症適應症的新的護理標準。在這些未經審計的簡明綜合財務報表中，除文意另有所指外，提及本公司或Aura指的是Aura Biosciences，Inc.及其子公司的綜合基礎。該公司最初的重點是眼科和泌尿外科腫瘤學，在這些領域，疾病被及早診斷，並且有很高的未得到滿足的醫療需求。該公司的專利平臺可以使用病毒樣顆粒(VLP)靶向各種實體腫瘤，這種顆粒可以與藥物結合或裝載核酸，以產生病毒樣藥物結合物(VDC)。該公司的VDC在很大程度上不受腫瘤類型的影響，可以識別具有獨特硫酸乙酰肝素表位的腫瘤相關糖胺聚糖，這些表位表達在許多腫瘤細胞的細胞表面和腫瘤微環境中。該公司的第一個VDC候選藥物Belzupacap Sarotalocan正在開發中，用於早期脈絡膜黑色素瘤的一線治療，這是一種罕見的疾病，沒有批准的藥物，許多患者因標準治療而失明。該公司還在開發Belzupacap Sarotalocan，用於其他眼部腫瘤學適應症，包括脈絡膜轉移，以及用於非肌肉浸潤性膀胱癌(NMIBC)。AURA總部位於馬薩諸塞州波士頓。
到目前為止，該公司的業務主要包括進行研發和籌集資金。
該公司面臨生物技術行業公司常見的風險，包括但不限於產品的成功開發和商業化、經營結果和財務風險的波動、為其目前的經營計劃提供額外融資或替代財務支持或兩者兼而有之的需要、對專有技術和專利風險的保護、遵守政府規定、對關鍵人員和合作夥伴的依賴、競爭、客户需求、增長管理以及公司營銷的有效性。
反向拆分股票
首次公開募股
2021年11月2日，該公司完成了首次公開募股，即首次公開募股
流動性
截至2022年9月30日，該公司通過其許可協議和首次公開募股，其運營資金主要來自初始完成和額外完成其可轉換優先股融資的收益。本公司自成立以來因經營而出現經常性虧損及負營運現金流，包括淨虧損$
5
截至截至2022年9月30日的9個月這些未經審計的簡明合併財務報表的出具日期本公司預期其現金及現金等價物及有價證券自該等簡明綜合財務報表發出起計至少12個月內，將足以支付其營運開支及資本開支需求。在此之後，該公司未來的生存能力取決於其籌集額外資本為其運營提供資金的能力。
2.主要會計政策摘要
陳述的基礎
隨附的未經審計簡明綜合財務報表是根據美國公認會計原則或美國公認會計原則編制的。管理層認為，隨附的未經審計的簡明綜合財務報表包括所有調整，包括正常的經常性調整，這些調整對於公平地反映公司的財務狀況、經營業績和現金流量是必要的。這些附註中披露的與截至2022年9月30日和2021年9月30日的三個月和九個月相關的財務數據和其他信息也未經審計。未經審計的運營簡明結果不一定代表截至2022年12月31日的整個財政年度的運營結果。根據美國證券交易委員會或美國證券交易委員會規定的指示、規則和條例，通常包含在根據美國公認會計原則編制的年度合併財務報表中的某些信息和腳註披露已被省略。管理層相信，當這些未經審計的簡明綜合財務報表與公司年度報告Form 10-K中包含的已審計綜合財務報表及其附註一起閲讀時，此處提供的披露足以使所提供的信息不具誤導性。
重大會計政策
公司的重要會計政策在截至2021年12月31日的經審計的綜合財務報表中披露，在公司於2022年3月23日提交給美國證券交易委員會的10-K表格年度報告中披露。除下文所述外，公司的重大會計政策沒有變化。
有價證券
所有可交易證券的原始到期日均大於90天。本公司根據其高流動性，將其期限超過一年的投資歸類為短期投資，因為此類有價證券代表可用於當前業務的現金投資。本公司認為其有價證券投資組合可供出售。因此，這些投資按公允價值入賬。未實現損益作為股東權益中累計的其他綜合項目列報。溢價和折扣的攤銷和增加計入綜合業務表和全面虧損內的其他收入(費用)。已實現的收益或虧損分別計入利息收入或利息支出。如果對公允價值的任何調整反映了投資價值的下降，本公司將考慮所有可用證據，如行業、財務投入和資本市場數據，以評估下降的程度不是暫時的，如果是這樣，則將投資按市價計入公司簡明綜合經營報表和全面虧損。
最近採用的會計公告
公司評估了截至2022年9月30日的9個月的最新會計聲明並確定任何聲明均不會對簡明合併財務報表產生重大影響。
6
2016年6月，FASB發佈了ASU第2016-13號《金融工具--信貸損失(主題326)：金融工具信用損失的計量》，隨後於2018年11月通過ASU第2018-19號《對主題326，金融工具--信貸損失的編纂改進》進行了修訂。ASU 2016-13號將要求實體估計貿易和其他應收款、租賃淨投資、融資應收款、債務證券和其他工具的終身預期信貸損失，這將導致提前確認信貸損失。此外，新的信貸損失模型將影響所有行業的實體估計其應收賬款損失準備的方式，這些損失與其付款條件有關。ASU第2018-19號進一步澄清，經營性租賃產生的應收款不在專題326的範圍內。相反，經營性租賃應收賬款的減值應按照專題842“租賃”入賬。根據最新的ASU 2020-02，FASB推遲了某些小型公共和私人實體的時間表，因此，公司將在2023年1月1日開始的年度報告期採用新的指導方針，包括該年度報告期內的過渡期。該標準將作為累積效應調整適用於自採用指導意見的第一個報告期開始時的留存收益。該公司預計，採用這一新的指導方針不會對其經營結果、財務狀況和財務報表披露產生實質性影響。
3.資產和負債的公允價值
下表提供了本公司按公允價值經常性計量的金融資產和負債的信息，並顯示了用於確定該等公允價值的公允價值層次水平2022年9月30日和2021年12月31日(單位：千)：
描述 |
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9月30日， |
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引用 價格 |
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意義重大 |
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意義重大 |
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金融資產 |
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現金等價物： |
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貨幣市場基金 |
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有價證券： |
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商業票據 |
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公司債券 |
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美國政府機構 |
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金融資產總額 |
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描述 |
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十二月三十一日， |
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引用 價格 |
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意義重大 |
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意義重大 |
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金融資產 |
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現金等價物： |
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貨幣市場基金 |
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金融資產總額 |
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$ |
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$ |
— |
|
|
$ |
— |
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||
7
4.財產和設備，淨額
財產和設備淨額由以下部分組成(以千計)：
|
|
9月30日， |
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十二月三十一日， |
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在建資產 |
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$ |
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IT設備 |
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租賃權改進 |
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實驗室設備 |
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辦公傢俱 |
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減去累計折舊 |
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) |
財產和設備，淨額 |
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$ |
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|
$ |
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||
折舊費用為$
5.預付費用和其他流動資產
預付費用和其他流動資產包括以下內容(以千計)：
|
|
9月30日， |
|
|
十二月三十一日， |
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預付保險 |
|
$ |
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$ |
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預付研發費用 |
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預付許可協議 |
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其他 |
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預付費用和其他流動資產 |
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$ |
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$ |
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6.有價證券
有價證券包括以下內容(以千計)：
|
|
2022年9月30日 |
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攤銷成本 |
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未實現收益 |
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未實現虧損 |
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公允價值 |
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商業票據 |
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公司債券 |
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美國政府機構 |
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總計 |
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$ |
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( |
) |
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有幾個
7.應計費用和其他流動負債
應計費用和其他流動負債包括以下各項(以千計)：
|
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9月30日， |
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十二月三十一日， |
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應計研究與開發費用 |
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$ |
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$ |
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應計補償 |
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其他 |
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應計費用和其他流動負債 |
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$ |
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$ |
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8
8.權益
該公司擁有
於2021年11月2日首次公開招股完成後，公司所有已發行的可轉換優先股自動轉換為
9.股票薪酬
2018年股票期權和激勵計劃
2018年12月12日，公司通過了Aura Biosciences，Inc.2018年股權激勵計劃(《2018年計劃》)。2018年計劃將於2028年到期。根據2018年計劃，奧拉可能會授予激勵性股票期權、非限制性股票期權、限制性和非限制性股票獎勵和股權。董事會決定，自2021年11月2日起，不再根據2018年計劃作出任何進一步獎勵。然而，2018年計劃將繼續管理根據該計劃授予的未償還股權獎勵。
2021年股票期權和激勵計劃
2021年股票期權和激勵計劃，或稱2021年計劃，於2021年10月7日由董事會通過，2021年10月22日經公司股東批准，並於2021年11月1日生效。2021年計劃允許授予購買普通股的期權，這些普通股根據守則第422條有資格作為激勵性股票期權，以及不符合條件的期權。根據2021年計劃，最初預留供發行的股份數量為
2021年員工購股計劃
2021年員工購股計劃於2021年10月7日由董事會通過，2021年10月22日經公司股東批准，並於2021年11月1日生效。總計
股票期權
隨着將可用備選方案從2018年計劃轉移到2021年計劃，有
董事會被授權管理2021年計劃。根據《2021年計劃》的規定，董事會決定Aura期權的條款和根據該條款頒發的其他裁決，包括：
9
此外，董事會可向參與者授予普通股和限制性股票單位的限制性股份，但須受其決定的條件和限制所規限。董事會或董事會授權的任何委員會，經受影響的計劃參與者同意，可重新定價或以其他方式修訂符合2021年計劃條款的未決裁決。
下表彙總了2018年計劃和2021年計劃下的股票期權活動截至2022年9月30日的9個月：
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選項 |
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加權的- |
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加權的- |
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聚合本徵 |
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截至2021年12月31日的未償還債務 |
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授與 |
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已鍛鍊 |
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取消/沒收 |
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在2022年9月30日未償還 |
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可於2022年9月30日行使 |
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於截至2022年9月30日及2021年9月30日止九個月內授予的股票期權的加權平均授出日期公允價值是$
公司選擇使用布萊克-斯科爾斯期權定價模型來確定授予的期權的公允價值，並一般在獎勵的歸屬期間以直線基礎確認基於股票的獎勵的補償成本。
利用布萊克-斯科爾斯期權定價模型確定股票支付獎勵的公允價值受到公司普通股的估計公允價值和許多其他假設的影響，這些假設包括預期波動性、預期壽命、無風險利率和預期紅利。
已發行的股票期權的公允價值截至2022年9月30日和2021年9月30日的9個月是根據以下加權平均假設衡量的：
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九個月結束 |
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截至三個月 |
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2022 |
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無風險利率 |
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預期期限(年) |
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標的股票的預期波幅 |
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預期股息率 |
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限售股單位
本公司已授予受限股票單位以服務為基礎的歸屬條件。持有者不得出售或者轉讓限制性普通股的未歸屬股份。
年度受限制股票單位活動摘要截至2022年9月30日的9個月情況如下：
10
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限售股單位 |
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加權的- |
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未歸屬於2021年12月31日 |
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被沒收 |
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未歸屬於2022年9月30日 |
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作為2021年股權激勵計劃的結果，公司授予限制性股票單位，這些單位以
基於股票的薪酬費用
公司按股票計提的薪酬支出如下(以千計)：
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截至三個月 |
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九個月結束 |
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2022 |
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2021 |
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2022 |
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研發 |
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一般和行政 |
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總計 |
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截至2022年9月30日，有一美元
截至2022年9月30日，有一美元
10.普通股認股權證
於2015年2月及2015年5月，本公司發出認購權證
11.補償
2012年1月，本公司為其員工採納了Aura Bioscicis401(K)利潤分享計劃和信託(“401(K)計劃”)，該計劃旨在符合國內税法第401(K)節的資格。符合條件的員工可以在法定和401(K)計劃限額內為401(K)計劃繳費。該公司做出了相應的貢獻
12.承付款和或有事項
租賃承諾額
該公司歷來為其設施訂立租賃安排。該公司擁有
2021年3月31日，本公司簽署了設施租約修正案，其中包括延長原租賃房產的到期日，增加
11
於執行被視為契約修訂的修訂後，本公司重新評估於最初租賃開始日期所作的假設。該公司確定，修正案由ASC 842項下的兩份獨立合同組成。一份合同涉及修改原有空間的租期，另一份合同涉及新增的兩個空間的新使用權，這兩個新空間將作為新租約入賬。本公司於修訂生效日期重新計量原始空間的租賃負債及相應的使用權資產，以反映經延長的年期，並於2021年第二季度就每個新增空間的租賃開始計入額外的使用權資產及租賃負債。
於2022年8月，本公司與業主訂立終止協議，終止租約於2022年8月31日生效，導致本公司向業主支付終止費用#美元
2022年5月16日，該公司在馬薩諸塞州波士頓簽訂了一份辦公室和實驗室租約，其中
本公司還租賃辦公室和實驗室設備，相關費用並不重要。
下表彙總了ASC 842項下確認的租賃成本以及與本公司三年和三年的租賃有關的其他信息截至2022年9月30日和2021年9月30日的9個月(單位：千)：
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截至三個月 |
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九個月結束 |
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2022 |
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租賃費 |
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金融使用權資產攤銷 |
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經營租賃成本 |
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可變租賃成本 |
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短期租賃成本 |
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總租賃成本 |
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為計量租賃負債所包括的金額支付的現金--融資租賃 |
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為計量租賃負債所包括的金額支付的現金--經營租賃 |
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加權平均剩餘租賃年限-融資租賃(年) |
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加權平均剩餘租賃年限-經營租賃(年) |
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加權平均貼現率-融資租賃 |
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加權平均貼現率-經營租賃 |
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下表核對了未來對公司經營租賃負債的最低承諾額2022年9月30日(千)：
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截至日期的經營租賃付款 |
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2022 |
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2023 |
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2024 |
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2025 |
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2026 |
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此後 |
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租賃付款總額 |
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減去：利息 |
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截至2022年9月30日的經營租賃負債總額 |
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減去：租賃負債的當期部分 |
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租賃負債，扣除當期部分 |
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激光采購承諾
於2019年4月5日，本公司訂立設備採購協議，未來承諾於
許可協議
該公司簽訂了以下與正在開發的核心技術有關的關鍵協議：
理想汽車-COR獨家許可和供應協議
2014年1月，本公司與理想汽車公司簽訂獨家許可及供應協議，或理想汽車-COR獨家許可協議，以獲得用於治療和診斷人類眼癌的IRDYE700DC及相關許可專利，該協議於2016年1月、2017年7月、2018年4月及2019年4月修訂。理想汽車-COR獨家許可協議要求一次性預付許可發放費$
公司認識到
理想汽車-COR非獨家許可和供應協議
2014年12月，本公司與理想汽車-COR訂立了一項非獨家許可協議，向本公司供應IRDYE700DX，用於治療和診斷人類非眼部實體腫瘤癌症。根據2014年非獨家協議，本公司支付了#美元的許可證發放費。
13
生命科技公司
2014年12月，本公司與Life Technologies Corporation或Life Technologies簽訂了一份非獨家永久許可協議，允許
2022年1月，本公司與Life Technologies簽訂了非排他性永久許可協議第一修正案，以額外指明的方式使用許可。這項修正案的費用是一次性費用#美元。
自2022年9月起，該公司與Life Technologies就許可產品簽訂了一份新的非獨家永久許可協議。根據這項協議，該公司需要支付初始許可費#美元。
美國國立衞生研究院(NIH)-生物材料許可協議
2010年12月，公司與美國國立衞生研究院簽訂了生物材料許可協議，以獲得席勒等人所述材料的非獨家使用權，病毒學，2004年4月10日，321(2)：205-16。該協議要求一次性支付不可退還的許可證發放費$
美國國立衞生研究院(NIH)--合作研發協議
2011年7月，該公司與美國國立衞生研究院的約翰·席勒博士簽訂了合作研究和開發協議(CRADA)，期限為
第七項修正案於2020年10月提出，要求支付#美元。
第八項修正案於2022年9月生效，要求支付#美元。
美國國家衞生研究院(NIH)--獨家專利許可協議
2013年9月，公司與美國國家衞生研究院簽訂了獨家專利許可協議(“NIH獨家許可協議”)，要求公司支付許可發行使用費$。
14
2015年、2018年和2019年，公司修改了獨家專利許可，包括商業發展狀況的更新，並更新/擴大了許可專利和專利申請的清單。每一項修改都需要$
插入-轉讓許可協議
2009年11月，該公司與法國Inserm-Transfer公司簽訂了一項獨家、有使用費負擔的專利許可協議。本協議以專利權或專利權範圍內的任何專利最後一次到期為基礎，逐個國家地到期。
Clearside
2019年7月，本公司與Clearside Biomedical，Inc.(“Clearside”)就Clearside的超脈絡膜微針技術用於治療不確定病變和脈絡膜腫瘤達成獨家許可協議。在簽署許可協議時，公司向Clearside預付了#美元
Clearside許可協議在最後一個到期的專利或
公司認識到
13.每股淨虧損
每股基本淨虧損的計算方法是，普通股股東應佔淨虧損除以當期已發行普通股的加權平均股數，不考慮潛在的攤薄證券。每股攤薄淨虧損與列報期間的每股基本淨虧損相同，因為鑑於本公司的淨虧損，潛在攤薄證券的影響是反攤薄的。
本公司已計算基本及攤薄後每股淨虧損截至2022年9月30日和2021年9月30日的三個月和九個月如下(單位：千，不包括每股和每股數據)：
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截至三個月 |
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九個月結束 |
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2022 |
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2021 |
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2022 |
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2021 |
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分子： |
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淨虧損 |
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減去：優先股股息應計項目 |
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普通股股東應佔淨虧損--基本虧損和攤薄虧損 |
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分母： |
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加權平均已發行普通股 |
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普通股股東每股淨虧損--基本虧損和攤薄虧損 |
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下列可能稀釋的證券不包括在本報告所述期間的每股攤薄淨虧損的計算中，因為它們的影響將是反攤薄的：
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九個月結束 |
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2022 |
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2021 |
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可轉換優先股 |
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購買普通股的股票期權 |
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歸屬於普通股的限制性股票單位 |
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購買優先股的認股權證 |
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購買普通股的認股權證 |
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潛在稀釋股份合計 |
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14.所得税
該公司估計每年的有效税率為
由於本公司自成立以來的虧損歷史，目前沒有足夠的證據支持本公司未來將產生足夠數額和性質的收入，以利用其遞延税項淨資產的利益。因此，由於本公司目前並不認為其遞延税項資產變現的可能性更大，因此遞延税項資產已按全額估值準備金進行了減值。
截至2022年9月30日，該公司擁有
15.後續活動
在提交未經審計的簡明綜合財務報表之日對後續事件進行了評估。本公司已確定下列後續事件需要披露。
融資
2022年11月1日，該公司以S-3表格或2022年貨架形式向美國證券交易委員會提交了一份貨架登記聲明，涉及登記總髮行價高達$
16
項目2.管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析
以下討論和分析應與本季度報告其他部分包括的未經審計的簡明綜合財務報表和相關附註一併閲讀。本討論和分析以及本季度報告的其他部分包含基於當前信念、計劃和預期的前瞻性陳述，這些陳述涉及風險、不確定性和假設，例如關於我們的計劃、目標、預期、意圖和預測的陳述。由於幾個因素，我們的實際結果和選定事件的時間可能與這些前瞻性陳述中預期的大不相同，包括第二部分第1A項“風險因素”和本季度報告其他部分所述的那些因素。您應該仔細閲讀本季度報告中的“風險因素”部分，以瞭解可能導致實際結果與我們的前瞻性陳述大不相同的重要因素。另請參閲題為“關於前瞻性陳述的特別説明”的一節。
概述
我們是一家臨牀階段的生物技術公司，正在設想一種治療癌症的新方法。利用我們新的靶向腫瘤學平臺，我們的目標是開發一種跨多種癌症適應症的新護理標準。我們最初的重點是眼科和泌尿外科腫瘤學，在那裏疾病被早期診斷，並且有很高的未得到滿足的醫療需求。我們的專利平臺使我們能夠使用病毒樣顆粒(VLP)靶向廣泛的實體腫瘤，這些病毒樣顆粒可以與藥物結合或裝載核酸，以產生病毒樣藥物結合物(VDC)。我們的VDC在很大程度上不受腫瘤類型的影響，可以識別具有獨特的硫酸乙酰肝素表位的腫瘤相關糖胺聚糖，這些表位表達在許多腫瘤細胞的細胞表面和腫瘤微環境中。
Belzupacap Sarotalocan是我們的第一個VDC候選藥物，正在開發用於早期脈絡膜黑色素瘤的一線治療，這是一種罕見的疾病，沒有批准的藥物，許多患者因標準治療而失明。美國食品和藥物管理局(FDA)已授予Belzupacap Sarotalocan治療葡萄膜黑色素瘤的孤兒藥物稱號和快速通道稱號。我們已經完成了一項使用玻璃體內給藥的1b/2期試驗，該試驗顯示，在大多數患者中，先前活躍生長和高水平腫瘤控制並保持視力的患者的增長率在統計上顯著降低，根據FDA的反饋使用臨牀終點進行評估。我們目前正在2期研究中評估Belzupacap Sarotalocan的脈絡膜上或SC給藥。我們在2022年10月的美國眼科學會年會上公佈了這項試驗的6個月中期安全性和有效性數據，顯示出良好的安全性，截至2022年8月19日沒有報道與治療相關的SAE，炎症最小。中期數據還顯示高水平的視力保護和腫瘤控制，增長率在統計學上顯著降低(p=0.0007)。我們已經與監管機構保持一致，並最終確定了全球第三階段試驗的設計。這項試驗將評估Belzupacap Sarotalocan與脈絡膜上注射的一線治療早期脈絡膜黑色素瘤的有效性和安全性。
我們還在開發Belzupacap Sarotalocan，用於其他眼部腫瘤學適應症，並計劃於2022年第四季度在美國為脈絡膜轉移提交IND，脈絡膜轉移是最常見的眼內惡性腫瘤，由體內多原發癌轉移到眼睛引起，由治療脈絡膜黑色素瘤的同一眼部腫瘤學家治療。
除了我們的眼腫瘤專營權外，我們還利用我們的目標腫瘤學平臺開發Belzupacap Sarotalocan，用於治療非肌肉浸潤性膀胱癌，或NMIBC，我們在NMIBC獲得了FDA的Fast Track稱號。我們於2022年9月啟動了第一階段試驗，並計劃在2023年提供該試驗的初始數據。
我們於2009年成立為特拉華州公司，截至2022年8月1日，我們的總部位於馬薩諸塞州波士頓。自成立以來，我們一直致力於確定和開發潛在的候選產品，進行臨牀前研究和臨牀試驗，組織和配備公司人員，業務規劃，建立我們的知識產權組合，籌集資金，開展發現、研究和開發活動，併為這些業務提供一般和行政支持。到目前為止，我們還沒有任何產品被批准銷售，也沒有產生任何收入。我們主要通過出售可轉換優先股、普通股和認股權證來為我們的運營提供資金。從成立到2022年9月30日，我們總共籌集了大約2.19億美元的毛收入，主要來自私募我們的股權和可轉換優先股，以及通過發行我們的普通股。2021年11月，我們發行和出售了6,210,000股普通股，包括全面行使承銷商以每股14.00美元的價格向公眾認購額外股份的選擇權，首次公開募股總收益為8,690萬美元。在扣除承保折扣、佣金和發行費用後，我們獲得了約7830萬美元的淨收益。
17
自2009年成立以來，我們每年都出現重大運營虧損，沒有產生任何收入。我們預計在可預見的未來將繼續產生鉅額費用和運營虧損。我們能否產生足夠的產品收入來實現盈利，將取決於我們一個或多個候選產品的成功開發和商業化。截至2022年和2021年9月30日的9個月，我們的淨虧損分別為4220萬美元和2360萬美元。截至2022年9月30日，我們的累計赤字為1.943億美元。此外，根據我們臨牀試驗的時間安排和我們在其他研發活動上的支出，我們的運營虧損可能會在季度之間和年度之間波動很大。
我們預計，由於我們正在進行的活動，我們的費用和資本需求將大幅增加，特別是隨着我們推進候選產品的臨牀前研究和臨牀試驗。此外，作為一家上市公司，我們還會產生額外的運營成本。我們預計，在以下情況下，我們的費用和資本需求將大幅增加：
因此，我們將需要大量額外資金來支持我們的持續運營和實施我們的增長戰略。在我們能夠從產品銷售中獲得可觀的收入之前，如果有的話，我們預計將通過股票發行、債務融資、合作或其他戰略交易來為我們的業務提供資金。我們可能無法在需要時以優惠條款籌集額外資金或達成此類其他協議或安排，或者根本無法。如果我們不能在需要的時候籌集資金或達成這樣的協議，我們可能不得不大幅推遲、縮減或停止我們一個或多個候選產品的開發和商業化。
除非我們成功完成臨牀開發並獲得候選產品的市場批准，否則我們不會從產品銷售中獲得收入。確保新藥獲得上市批准的漫長過程需要花費大量資源。任何延誤或未能獲得監管部門的批准，都將對我們候選產品的開發努力和我們整個業務產生重大不利影響。由於與產品開發相關的眾多風險和不確定性，我們無法預測增加費用的時間或金額，也無法預測我們何時或是否能夠實現或保持盈利。即使我們能夠從產品銷售中獲得收入，我們也可能無法盈利。如果我們無法實現盈利或無法持續盈利，那麼我們可能無法繼續按計劃運營，並被迫減少或終止我們的運營。
截至2022年9月30日，我們擁有1.115億美元的現金和現金等價物以及有價證券。我們相信，我們現有的現金及現金等價物和有價證券將使我們能夠為2024年之前的運營費用和資本支出需求提供資金。我們基於可能被證明是錯誤的假設做出了這一估計，我們可能會比預期更早耗盡可用的資本資源。見下文“--流動性和資本資源”。
持續的新冠肺炎大流行的影響
持續不斷的新冠肺炎疫情繼續在世界各地帶來巨大的公共衞生和經濟挑戰，迄今已導致各種應對措施的實施，包括政府實施的隔離、呆在家裏的命令、旅行限制、強制關閉企業和其他公共衞生安全措施。
18
我們繼續密切關注新冠肺炎疫情對我們業務方方面面的影響，包括它已經並將如何繼續影響我們的業務以及我們的供應商、供應商和業務合作伙伴的業務，並可能根據聯邦、州或地方當局的要求採取進一步的預防和先發制人行動。此外，我們已採取措施儘量減少當前環境對我們業務和戰略的影響，包括制定應急計劃和從第三方服務提供商那裏獲得額外資源。為了我們員工和家人的安全，我們為科學家在我們的實驗室中採取了增強的安全措施，並增加了使用第三方服務提供商進行某些實驗和研究項目的機會。到目前為止，由於與我們的一家供應商的供應鏈限制，我們在製造過程中只遇到了很小的延誤。
除了對我們產品線的影響外，新冠肺炎最終對我們的業務、運營結果和財務狀況的影響程度將取決於未來的發展，這些發展仍然具有高度的不確定性，無法有把握地預測，例如疫情的持續時間、新變種的出現、可能出現的有關新冠肺炎嚴重程度的新信息或為遏制新冠肺炎或治療其影響而採取的行動的有效性，包括接種疫苗和加強免疫活動等。然而，如果我們或與我們接觸的任何第三方遭遇任何額外的關閉或其他長期的業務中斷，我們按照目前計劃的方式和時間表開展業務的能力可能會受到重大或負面影響，這可能會對我們的業務、運營結果和財務狀況產生重大不利影響。儘管到目前為止，我們的業務還沒有受到新冠肺炎的實質性影響，但我們的臨牀開發時間表可能會受到新冠肺炎的負面影響，這可能會對我們的業務、財務狀況和運營結果產生實質性的不利影響。有關新冠肺炎疫情對我們的業務、財務狀況和經營業績的潛在不利影響的討論，請參閲本季度報告10-Q表中的第1A項“風險因素”。
我們運營結果的組成部分
收入
自成立以來，我們沒有產生任何收入，也不期望在可預見的未來從產品銷售中產生任何收入。如果我們對一個或多個候選產品的開發工作取得成功並獲得監管部門的批准，或者如果我們與第三方簽訂了協作或許可協議，我們未來可能會從產品銷售或協作或許可協議付款的組合中獲得收入。我們無法預測是否、何時或在多大程度上，我們將從候選產品的商業化和銷售中獲得收入。我們的任何候選產品都可能永遠無法獲得監管部門的批准。
運營費用
研究和開發費用
研發費用主要包括我們的研究活動產生的成本，包括我們的探索努力和Belzupacap Sarotalocan計劃的開發，包括：
19
我們按所發生的費用來支付研究和開發費用。外部開發活動的成本是根據對完成具體任務的進度的評估，使用我們的供應商提供給我們的信息確認的。這些活動的付款基於個別協議的條款，這些條款可能與所發生的成本模式不同，並在我們的財務報表中作為預付或應計研究和開發費用反映出來。我們在整個Belzupacap Sarotalocan計劃中分配我們的直接外部研發成本。臨牀前費用包括與支持我們當前和未來臨牀計劃的活動相關的外部研究和開發成本，但由於這些努力在整個Belzupacap Sarotalocan計劃中的潛在好處重疊，因此不按具體適應症進行分配。
研發活動是我們業務的核心。我們預計，在可預見的未來，隨着我們繼續為Belzupacap Sarotalocan進行臨牀開發，並繼續發現和開發更多的候選產品，我們的研究和開發費用將會增加。如果我們的任何候選產品進入臨牀開發的後期階段，他們的開發成本通常會高於臨牀開發的早期階段，這主要是因為後期臨牀試驗的規模和持續時間都有所增加。
一般和行政費用
一般和行政費用主要包括行政和財務職能人員的工資和其他相關費用，包括基於股票的薪酬。一般費用和行政費用還包括法律、會計、審計、税務和諮詢服務的專業費用；差旅費用；與設施有關的費用，其中包括設施租金和維護的分配費用以及研究和開發中未包括的其他運營成本。
我們預計，隨着我們繼續建立一支團隊來支持我們的行政、會計和財務、通信、法律和業務發展努力，我們的一般和行政費用在短期內將會增加。我們預計與上市公司相關的費用將會增加，包括會計、審計、法律、監管和税務合規服務的成本；董事和高管保險的成本；以及投資者和公關的成本。
其他收入(費用)
我們的其他收入(費用)包括有價證券的增值、利息收入和已實現虧損、固定資產處置損失和投資現金餘額的利息收入。
所得税
自我們成立以來，由於從這些項目中實現收益的不確定性，我們沒有為任何一年發生的淨虧損或我們賺取的研發税收抵免記錄任何美國聯邦或州所得税優惠。截至2021年12月31日，我們有大約1.387億美元的聯邦總運營虧損結轉，可用於抵消未來的應税收入，其中4420萬美元將於2029年開始到期，一直持續到2037年，9450萬美元未到期。該州總運營虧損結轉1.136億美元，可用於抵消未來的應税收入，將於2030年開始到期。截至2021年12月31日，我們有聯邦和州研究和實驗抵免結轉分別為470萬美元和140萬美元，可用於抵消未來的所得税負擔，將分別於2029年和2028年開始到期。由於與遞延税項資產最終用途相關的不確定性程度，我們已完全保留該等税項優惠，因為決定實現遞延税項優惠的可能性並不大。
20
經營成果
截至2022年9月30日及2021年9月30日止三個月的比較
下表彙總了截至2022年9月30日和2021年9月30日的三個月的運營結果：
|
|
截至三個月 |
|
|
|
|
||||||
|
|
2022 |
|
|
2021 |
|
|
變化 |
|
|||
|
|
(單位：千) |
|
|
|
|
||||||
運營費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研發 |
|
$ |
11,293 |
|
|
$ |
6,365 |
|
|
$ |
4,928 |
|
一般和行政 |
|
|
4,762 |
|
|
|
2,530 |
|
|
|
2,232 |
|
總運營費用 |
|
|
16,055 |
|
|
|
8,895 |
|
|
|
7,160 |
|
運營虧損 |
|
|
(16,055 |
) |
|
|
(8,895 |
) |
|
|
(7,160 |
) |
其他收入(支出)： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
利息收入，包括折價攤銷 |
|
|
483 |
|
|
|
5 |
|
|
|
478 |
|
資產處置損失 |
|
|
(9 |
) |
|
|
— |
|
|
|
(9 |
) |
有價證券已實現虧損 |
|
|
(313 |
) |
|
|
— |
|
|
|
(313 |
) |
其他收入(費用) |
|
|
(7 |
) |
|
|
52 |
|
|
|
(59 |
) |
其他收入(費用)合計 |
|
|
154 |
|
|
|
57 |
|
|
|
97 |
|
淨虧損 |
|
$ |
(15,901 |
) |
|
$ |
(8,838 |
) |
|
$ |
(7,063 |
) |
其他綜合項目： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
有價證券未實現虧損 |
|
|
(19 |
) |
|
|
— |
|
|
|
(19 |
) |
其他綜合損失合計 |
|
|
(19 |
) |
|
|
— |
|
|
|
(19 |
) |
淨虧損和綜合虧損 |
|
$ |
(15,920 |
) |
|
$ |
(8,838 |
) |
|
$ |
(7,082 |
) |
研究和開發費用
下表彙總了截至2022年9月30日和2021年9月30日的三個月的研發費用：
|
|
截至三個月 |
|
|
|
|
||||||
|
|
2022 |
|
|
2021 |
|
|
變化 |
|
|||
|
|
(單位：千) |
|
|
|
|
||||||
臨牀前 |
|
$ |
833 |
|
|
$ |
489 |
|
|
$ |
344 |
|
臨牀試驗 |
|
|
810 |
|
|
|
950 |
|
|
|
(140 |
) |
製造業發展 |
|
|
2,228 |
|
|
|
1,376 |
|
|
|
852 |
|
人員/管理費用 |
|
|
7,422 |
|
|
|
3,550 |
|
|
|
3,872 |
|
研發費用總額 |
|
$ |
11,293 |
|
|
$ |
6,365 |
|
|
$ |
4,928 |
|
截至2022年9月30日的三個月，研發費用從截至2021年9月30日的三個月的640萬美元增加到1130萬美元，主要原因是持續的臨牀前成本、belzupacap Sarotalocan的製造和開發成本以及員工人數增加導致的人員支出增加
一般和行政費用
截至2022年9月30日的三個月，一般和行政費用從截至2021年9月30日的三個月的250萬美元增加到480萬美元，這主要是由於人員費用以及與上市公司運營相關的一般公司費用的增加。
21
截至2022年9月30日及2021年9月30日止的9個月比較
下表彙總了截至2022年9月30日和2021年9月30日的9個月的運營結果：
|
|
九個月結束 |
|
|
|
|
||||||
|
|
2022 |
|
|
2021 |
|
|
變化 |
|
|||
|
|
(單位：千) |
|
|
|
|
||||||
運營費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研發 |
|
$ |
29,079 |
|
|
$ |
17,182 |
|
|
$ |
11,897 |
|
一般和行政 |
|
|
13,603 |
|
|
|
6,441 |
|
|
|
7,162 |
|
總運營費用 |
|
|
42,682 |
|
|
|
23,623 |
|
|
|
19,059 |
|
運營虧損 |
|
|
(42,682 |
) |
|
|
(23,623 |
) |
|
|
(19,059 |
) |
其他收入(支出)： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
利息收入，包括折價攤銷 |
|
|
802 |
|
|
|
8 |
|
|
|
794 |
|
資產處置損失 |
|
|
(318 |
) |
|
|
(3 |
) |
|
|
(315 |
) |
有價證券已實現虧損 |
|
|
(9 |
) |
|
|
— |
|
|
|
(9 |
) |
其他收入(費用) |
|
|
3 |
|
|
|
1 |
|
|
|
2 |
|
其他收入(費用)合計 |
|
|
478 |
|
|
|
6 |
|
|
|
472 |
|
淨虧損 |
|
$ |
(42,204 |
) |
|
$ |
(23,617 |
) |
|
$ |
(18,587 |
) |
其他綜合項目： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
有價證券未實現虧損 |
|
|
(147 |
) |
|
|
— |
|
|
|
(147 |
) |
其他綜合損失合計 |
|
|
(147 |
) |
|
|
— |
|
|
|
(147 |
) |
淨虧損和綜合虧損 |
|
$ |
(42,351 |
) |
|
$ |
(23,617 |
) |
|
$ |
(18,734 |
) |
研究和開發費用
下表彙總了截至2022年9月30日和2021年9月30日的9個月的研發費用：
|
|
九個月結束 |
|
|
|
|
||||||
|
|
2022 |
|
|
2021 |
|
|
變化 |
|
|||
|
|
(單位：千) |
|
|
|
|
||||||
臨牀前 |
|
$ |
1,610 |
|
|
$ |
759 |
|
|
$ |
851 |
|
臨牀試驗 |
|
|
3,121 |
|
|
|
2,440 |
|
|
|
681 |
|
製造業發展 |
|
|
6,432 |
|
|
|
5,588 |
|
|
|
844 |
|
人員/管理費用 |
|
|
17,916 |
|
|
|
8,395 |
|
|
|
9,521 |
|
研發費用總額 |
|
$ |
29,079 |
|
|
$ |
17,182 |
|
|
$ |
11,897 |
|
在截至2022年9月30日的9個月中，研究和開發費用從截至2021年9月30日的9個月的1720萬美元增加到2910萬美元，這主要是由於持續的臨牀前成本、Belzupacap Sarotalocan的臨牀成本以及員工人數增加導致的人員支出增加。
一般和行政費用
截至2022年9月30日的9個月，一般和行政費用從截至2021年9月30日的9個月的640萬美元增加到1360萬美元，這主要是由於人事費用以及與上市公司運營相關的一般公司費用的增加。
流動性與資本資源
到目前為止，我們主要通過出售可轉換優先股和普通股來為我們的業務提供資金。截至2022年9月30日，我們總共籌集了大約2.19億美元的總收益，主要來自私募我們的股本和可轉換優先股和認股權證，以及通過發行我們的普通股。2021年11月，我們在首次公開募股(IPO)中發行和出售了6,210,000股普通股，包括全面行使承銷商購買額外股份的選擇權，向公眾公佈的價格為每股14.00美元，總收益為8,690萬美元。在扣除承保折扣、佣金和發行費用後，我們獲得了約7830萬美元的淨收益。
22
現金流
下表彙總了我們每一期的現金流：
|
|
九個月結束 |
|
|||||
|
|
2022 |
|
|
2021 |
|
||
|
|
(單位：千) |
|
|||||
用於經營活動的現金淨額 |
|
$ |
(36,588 |
) |
|
$ |
(20,324 |
) |
用於投資活動的現金淨額 |
|
|
(50,993 |
) |
|
|
(1,306 |
) |
融資活動提供的現金淨額 |
|
|
430 |
|
|
|
86,117 |
|
現金、現金等價物和限制性現金淨(減)增 |
|
$ |
(87,151 |
) |
|
$ |
64,487 |
|
經營活動
在截至2022年9月30日的9個月中，用於經營活動的現金淨額為3660萬美元，這主要是因為我們的淨虧損4220萬美元，以及與供應商開具發票和付款的時間相關的應付賬款減少，但股票補償費用和應計費用以及與人員費用和臨牀試驗相關的其他負債的增加部分抵消了這一影響。
在截至2021年9月30日的9個月中，用於經營活動的現金淨額為2,030萬美元，這主要是由於我們淨虧損2,360萬美元，但股票薪酬費用和應計費用以及與人員費用和臨牀試驗有關的其他負債的增加部分抵消了這一淨額。
投資活動
在截至2022年9月30日的9個月中，投資活動中使用的淨現金為5100萬美元，這是由於購買了有價證券，而購買的財產和設備以及有價證券的到期日抵消了這一影響。
在截至2021年9月30日的9個月中，用於投資活動的現金淨額為130萬美元，原因是購買了財產和設備。
融資活動
在截至2022年9月30日的9個月中，融資活動提供的淨現金為40萬美元，來自行使股票期權的收益。
在截至2021年9月30日的9個月中，融資活動提供的現金淨額為8,610萬美元，來自出售E系列、D-2系列第二批的淨收益和行使股票期權的收益，但被遞延發售成本的付款所抵消。
資金需求
我們的運營計劃是繼續實施我們的業務戰略，繼續研發Belzupacap Sarotalocan和我們可能收購或開發的任何其他候選產品，並繼續擴大我們的研究渠道和內部研發能力。我們預計，與我們正在進行的活動相關的費用將大幅增加，特別是隨着我們推進當前和未來候選產品的臨牀前活動和臨牀試驗。此外，我們預計還會產生與上市公司運營相關的額外成本。因此，我們將需要獲得與我們的持續業務有關的大量額外資金。如果我們無法在需要時或在有吸引力的條件下籌集資金，我們將被迫推遲、減少或終止我們的研發計劃或未來的商業化努力。我們未來的資本需求將取決於許多因素，包括：
23
對於候選產品的開發，這些變量中的任何一個的結果的變化可能意味着與該候選產品的開發相關的成本和時間的重大變化。截至2022年9月30日，我們擁有1.115億美元的現金和現金等價物以及有價證券。根據我們的研發計劃，我們相信我們現有的現金和現金等價物將足以為我們到2024年的運營提供資金。我們基於可能被證明是錯誤的假設做出了這一估計，我們可能會比預期更早耗盡可用的資本資源。
在我們能夠從產品銷售中獲得可觀的收入之前，我們預計將通過出售額外的股權或債務融資，或以戰略合作、許可或其他安排的形式提供的其他資本來為我們的運營提供資金。如果需要額外的融資，我們可能無法以我們可以接受的條件籌集資金，或者根本無法籌集。如果我們通過發行股權或可轉換優先股來籌集額外資金，可能會導致我們現有股東的股權被稀釋。債務融資或優先股權融資，如果可行，可能會導致固定支付義務的增加，以及具有優先於我們普通股的權利的證券的存在。如果我們負債累累，我們可能會受到限制我們業務的契約的約束。
如果我們通過戰略合作、許可或其他安排籌集資金，我們可能會放棄重大權利或以對我們不利的條款授予許可。我們籌集更多資金的能力可能會受到潛在的全球經濟狀況惡化的不利影響，以及最近美國和世界各地的信貸和金融市場因持續的新冠肺炎疫情等造成的中斷和波動。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資籌集更多資金，我們可能會被要求推遲、限制、減少或終止我們的產品開發或未來的商業化努力，或者授予我們開發和營銷我們本來更願意開發和營銷的產品或候選產品的權利。
材料現金需求
下表彙總了截至2022年9月30日我們的合同義務和承諾。
|
|
|
|
|
|
|
按期間到期的付款 |
|
|||||||||||||||||
|
|
|
總計 |
|
|
|
少於 |
|
|
|
1 to 3 |
|
|
|
3 to 5 |
|
|
|
多過 |
|
|||||
|
|
|
(單位：千) |
|
|||||||||||||||||||||
經營租賃承諾額(1) |
|
$ |
|
34,718 |
|
|
$ |
|
3,089 |
|
|
$ |
|
6,458 |
|
|
$ |
|
6,851 |
|
|
$ |
|
18,320 |
|
總計 |
|
$ |
|
34,718 |
|
|
$ |
|
3,089 |
|
|
$ |
|
6,458 |
|
|
$ |
|
6,851 |
|
|
$ |
|
18,320 |
|
2022年5月16日，該公司在馬薩諸塞州波士頓簽訂了一份辦公室和實驗室租約，租期最初為10年，並有一項續訂選擇權，可將租約再延長7年。租約於2022年8月1日開始。
24
除上表所披露者外，我們與服務供應商並無長期債務或融資租賃，亦無不可撤銷的重大采購承諾，因為我們一般以可撤銷的採購訂單方式訂立合約。我們在正常業務過程中與設備和試劑供應商、CRO、CMO和其他第三方就臨牀試驗、臨牀前研究以及測試和製造服務簽訂合同。如事先通知，我方可取消這些合同。取消時應支付的款項僅包括截至取消之日為止所提供服務的付款或發生的費用，包括我們服務提供商的不可取消義務。由於不知道這些付款的數額和時間，上表不包括這些付款。
關鍵會計政策與重大判斷和估計
我們管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析是以我們的合併財務報表為基礎的，這些報表是根據美國公認會計原則或美國公認會計原則編制的。為編制簡明綜合財務報表及相關披露資料，吾等須作出估計及假設，以影響簡明綜合財務報表中資產及負債、成本及開支的呈報金額及或有資產及負債的披露。我們基於歷史經驗、已知趨勢和事件以及我們認為在當時情況下合理的各種其他因素進行估計，這些因素的結果構成了對資產和負債賬面價值的判斷的基礎，而這些資產和負債的賬面價值並不是從其他來源很容易看出的。我們在持續的基礎上評估我們的估計和假設。在不同的假設或條件下，我們的實際結果可能與這些估計不同。在截至2022年9月30日的九個月內，我們的關鍵會計政策與我們提交給美國證券交易委員會的截至2021年12月31日的Form 10-K年度報告中題為“管理層對財務狀況和運營的討論和分析”一節中描述的政策沒有實質性變化。
近期會計公告
我們評估了最近截至2022年9月30日的9個月的會計聲明，並確定任何聲明對精簡綜合財務報表沒有重大影響。
新興成長型公司的地位
《2012年創業法案》(JumpStart Our Business Startups Act Of 2012)或《就業法案》(JOBS Act)允許“新興成長型公司”利用延長的過渡期遵守適用於上市公司的新會計準則或修訂後的會計準則，直到這些準則適用於非上市公司。我們已選擇使用《就業法案》規定的延長過渡期。因此，我們的綜合財務報表可能無法與符合此類新的或修訂的會計準則的上市公司的財務報表相比較。JOBS法案還免除了我們必須根據薩班斯-奧克斯利法案第404(B)條提供財務報告內部控制的審計師證明。
我們將一直是一家“新興成長型公司”，直到下列最早的一天：本財年的最後一天，我們的年收入超過12.35億美元；我們符合“大型加速申報公司”資格的那一天，非關聯公司持有至少7.00億美元的股權證券；在任何三年期間，我們發行了超過10億美元的不可轉換債務證券；或在我們IPO五週年之後的財年的最後一天。
我們也是一家“較小的報告公司”，這意味着我們非關聯公司持有的股票市值不到7億美元，在最近結束的財年中，我們的年收入不到1億美元。如果(I)非關聯公司持有的我們股票的市值低於2.5億美元，或(Ii)在最近結束的財政年度內，我們的年收入低於1億美元，並且非關聯公司持有的我們股票的市值低於7億美元，我們可能會繼續成為一家規模較小的報告公司。
如果我們是一家較小的報告公司，當我們不再是EGC時，我們可能會繼續依賴較小的報告公司可以獲得的某些披露要求的豁免。
第3項關於市場風險的定量和定性披露。
根據1934年《證券交易法》第12b-2條的定義，我們是一家較小的報告公司，不需要根據這一項提供信息。
25
項目4.控制和程序
披露控制和程序
我們維持《1934年證券交易法》(經修訂)或《交易法》下規則13a-15(E)和15d-15(E)所定義的“披露控制和程序”，旨在確保我們根據交易法提交或提交的報告中要求披露的信息：(1)在美國證券交易委員會規則和表格中指定的時間段內記錄、處理、彙總和報告；(2)積累並傳達給我們的管理層，包括我們的首席執行官和首席財務官，以便及時做出關於所需披露的決定。管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和操作得多麼好，都只能為實現其目標提供合理的保證，管理部門在評估可能的控制和程序的成本-效益關係時必須運用其判斷。
我們的管理層在首席執行官和首席財務官的參與下，評估了截至本季度報告所涉期間結束時，我們的披露控制和程序(如《交易所法》第13a-15(E)和15d-15(E)條所定義)的有效性。基於這樣的評估，我們的首席執行官和首席財務官得出結論，截至2022年9月30日，我們的披露控制和程序有效，可以合理地保證：(A)我們在本季度報告中需要披露的信息已經在美國證券交易委員會規則和法規指定的時間段內報告，並且(B)與我們的管理層，包括我們的首席執行官和首席財務官進行了溝通，以便就任何需要披露的信息及時做出決定。
財務報告內部控制的變化
我們對財務報告的內部控制沒有發生任何變化，這些變化與交易所法案規則13a-15(D)和15d-15(D)所要求的評估相關，發生在本10-Q表格季度報告所涵蓋的期間，對我們的財務報告內部控制產生了重大影響，或有合理的可能性對財務報告內部控制產生重大影響。
26
第二部分--其他資料
項目1.法律訴訟
我們可能會不時地受到各種法律程序和索賠的影響，這些訴訟和索賠是在我們正常的商業活動過程中出現的。儘管訴訟和索賠的結果無法確切預測，但截至2022年9月30日，我們不相信我們是任何索賠或訴訟的一方，如果這些索賠或訴訟的結果對我們不利，有理由預計其結果將個別或整體對我們的業務產生重大不利影響。無論結果如何，由於辯護和和解成本、管理資源分流等因素，訴訟可能會對我們產生不利影響。
第1A項。風險因素.
投資我們的普通股涉及很高的風險。你應該仔細閲讀和考慮下面描述的所有風險，以及本季度報告中關於Form 10-Q的其他信息，包括我們的簡明綜合財務報表及其相關注釋，以及題為“管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析”的部分。發生下列任何事件或事態發展都可能損害我們的業務、財務狀況、經營結果和增長前景。除非另有説明，否則提到我們的業務在這些風險因素中受到損害，將包括對我們的業務、聲譽、財務狀況、經營結果和未來前景的損害。在這種情況下，我們普通股的市場價格可能會下跌，您可能會損失全部或部分投資。我們目前不知道或我們目前認為無關緊要的其他風險和不確定因素也可能損害我們的業務運營和我們普通股的市場價格。
與我們的財務狀況相關的風險，以及額外的資本需求
自我們成立以來，我們已經發生了重大的淨虧損，並預計在可預見的未來我們將繼續蒙受虧損。
對生物技術產品開發的投資具有很高的投機性，因為它需要大量的前期資本支出，以及候選產品無法獲得監管批准或無法在商業上可行的重大風險。截至2022年和2021年9月30日的9個月，我們的淨虧損分別為4220萬美元和2360萬美元。截至2022年9月30日，我們的累計赤字為1.943億美元。我們幾乎所有的淨虧損都是由與我們的研究和開發計劃相關的成本以及與我們的運營相關的一般和行政成本造成的。隨着我們繼續Belzupacap Sarotalocan的臨牀開發，並繼續發現和開發更多的候選產品，我們預計我們的研究和開發費用將大幅增加。此外，如果我們的候選產品獲得監管部門的批准，我們將產生大量的銷售、營銷和製造費用。我們將產生與上市公司運營相關的額外成本。因此，在可預見的未來，我們預計將繼續遭受重大且不斷增加的運營虧損。由於與開發藥品相關的眾多風險和不確定性，我們無法預測未來虧損的程度或何時實現盈利(如果有的話)。我們沒有獲準商業銷售的產品，因此從未從產品銷售中獲得任何收入，我們預計在可預見的未來也不會產生任何收入。即使我們真的實現了盈利，我們也可能無法維持或提高季度或年度的盈利能力。
我們盈利的能力取決於我們創造收入的能力。到目前為止，我們還沒有從任何產品銷售中獲得任何收入。我們沒有獲準商業銷售的產品，在我們獲得候選產品商業銷售的營銷批准之前，我們預計不會從產品銷售中獲得任何收入。我們創造收入和實現盈利的能力在很大程度上取決於我們能否實現一系列目標，包括：
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即使Belzupacap Sarotalocan或我們開發的任何未來候選產品被批准用於商業銷售，我們預計也會產生與任何此類候選產品商業化相關的鉅額成本。如果FDA或類似的外國監管機構要求我們改變生產流程或化驗，或在我們目前預期的基礎上進行臨牀、非臨牀或其他類型的研究，我們的費用可能會超出預期。
如果我們成功地獲得了銷售Belzupacap Sarotalocan或任何未來候選產品的監管批准，我們的收入將在一定程度上取決於我們獲得營銷批准的地區的市場規模、產品的可接受價格、以任何價格獲得補償的能力，以及我們是否擁有該地區的商業權。如果我們的潛在患者數量沒有我們估計的那麼多，監管部門批准的適應症比我們預期的要窄，Belzupacap Sarotalocan和任何未來候選產品的標籤包含重大安全警告，監管部門實施繁瑣或限制性的分銷要求，或者由於競爭、醫生選擇或治療指南而縮小了合理接受治療的患者數量，即使獲得批准，我們也可能不會從此類產品的銷售中獲得顯著收入。如果我們不能從銷售任何經批准的產品中獲得收入，我們可能會被阻止或嚴重延遲實現盈利。
即使我們實現了盈利，我們也可能無法維持或提高季度或年度的盈利能力。如果我們不能盈利並保持盈利，將降低公司的價值，並可能削弱我們籌集資金、擴大業務、維持我們的開發努力、獲得產品批准、使我們的產品多樣化或繼續運營的能力。我們公司的價值下降也可能導致您的全部或部分投資損失。
我們將需要大量額外資本來為我們的運營提供資金。如果我們無法在需要時或在可接受的條件下籌集此類資金，我們可能會被迫推遲、減少或終止我們的一個或多個研發計劃、未來的商業化努力、產品開發或其他運營。
自我們成立以來，我們使用了大量現金來資助我們的運營，在可預見的未來，我們與正在進行的活動相關的費用將大幅增加，特別是在我們繼續研究和開發Belzupacap Sarotalocan、啟動和完成臨牀試驗以及尋求Belzupacap Sarotalocan的上市批准的情況下。識別和開發藥品，包括進行臨牀前研究和臨牀試驗，是一個非常耗時、昂貴和不確定的過程，需要數年時間才能完成。即使我們開發的一種或多種Belzupacap Sarotalocan或任何未來的候選產品被批准用於商業銷售，我們預計也會產生與銷售、營銷、製造和分銷活動相關的鉅額成本。如果FDA、EMA或其他監管機構要求我們在目前正在進行或預期的基礎上進行臨牀試驗或臨牀前研究，我們的費用可能會超出預期。其他意想不到的成本也可能出現。由於我們目前和計劃中的臨牀試驗的設計和結果非常不確定，我們無法合理估計成功完成Belzupacap Sarotalocan或我們開發的任何未來候選產品的開發和商業化所需的實際資源和資金數量。我們還預計會產生與上市公司運營相關的額外成本。因此，我們將需要獲得大量額外資金，以繼續我們的行動。
根據我們目前的運營計劃，我們相信我們現有的現金和現金等價物將足以為我們到2024年的運營費用和資本支出提供資金。推進Belzupacap Sarotalocan和其他研究項目的發展將需要大量資金。我們現有的現金和現金等價物將不足以通過監管部門的批准為Belzupacap Sarotalocan提供資金，我們預計需要籌集額外的資本來完成belzupacap Sarotalocan的開發並將其商業化。我們預計現有現金和現金等價物將在多長時間內為我們的運營提供資金，這是基於可能被證明是錯誤的假設，我們可能會比目前預期的更早使用可用的資本資源。不斷變化的情況--其中一些可能超出了我們的控制--可能會導致我們消耗資本的速度大大快於我們目前的預期，我們可能需要比計劃更早地尋求額外資金。
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我們將被要求通過公共或私募股權融資、債務融資、合作協議、許可安排或其他融資來源獲得更多資金，這可能會稀釋我們的股東或限制我們的經營活動。我們沒有任何承諾的外部資金來源。我們可能無法以可接受的條款獲得足夠的額外融資，或者根本不能。任何額外的籌款努力可能會轉移我們的管理層對他們日常活動的注意力，這可能會對我們開發和商業化候選產品的能力產生不利影響。由於持續的新冠肺炎疫情或最近由於不利的全球經濟狀況和通脹壓力導致的金融市場中斷，可能會使股權和債務融資更難獲得，並可能對我們滿足籌資需求的能力產生實質性的不利影響。在我們通過出售股權或可轉換優先股籌集額外資本的程度上，每個投資者的所有權權益將被稀釋，條款可能包括清算或其他對每個投資者作為股東的權利產生不利影響的優惠。債務融資可能導致強制實施債務契約、增加固定付款義務或其他可能影響我們業務的限制。如果我們根據與第三方的戰略合作通過預付款或里程碑付款來籌集額外資金，我們可能不得不放棄對我們的候選產品的寶貴權利，或者以對我們不利的條款授予許可證。此外，由於有利的市場條件或戰略考慮，我們可能會尋求額外的資本，即使我們認為我們有足夠的資金用於當前或未來的運營計劃。試圖獲得額外的資金可能會轉移我們的管理層對日常活動的注意力, 這可能會對我們將Belzupacap Sarotalocan商業化的能力產生不利影響，如果獲得批准，並開發我們的候選產品。
我們未能在需要時或在可接受的條件下籌集資金，將對我們的財務狀況和我們實施業務戰略的能力產生負面影響，我們可能不得不推遲、縮小範圍、暫停或取消我們的一個或多個臨牀試驗、研發計劃、未來的商業化努力或其他運營。
最近資本市場的波動可能會影響我們通過出售普通股或發行債務獲得新資本的能力。
我們的運營消耗了大量現金，我們打算繼續進行重大投資，以支持我們的業務增長，應對業務挑戰或機遇，開發新的解決方案，保留或擴大我們目前的人員水平，改進我們現有的解決方案，增強我們的運營基礎設施，並可能收購互補的業務和技術。我們未來的資本需求可能與我們目前的估計有很大不同，並將取決於許多因素，包括需要：
因此，我們可能需要尋求股權或債務融資，以滿足我們的資本需求。由於資本市場的不確定性和其他因素，此類融資可能不會以對我們有利的條款提供，甚至根本不會。如果我們通過進一步發行股本或可轉換債務證券籌集更多資金，我們現有的股東可能會遭受重大稀釋，我們發行的任何新股本證券都可能擁有高於普通股持有人的權利、優惠和特權。我們未來獲得的任何債務融資都可能涉及與我們的籌資活動以及其他財務和運營事宜有關的額外限制性條款，這可能會使我們更難獲得額外資本和尋求商業機會，包括潛在的收購。如果我們無法獲得足夠的融資或以令我們滿意的條款融資，我們投資於我們的業務的能力可能面臨重大限制，否則我們的業務將受到損害。
籌集額外資本可能會稀釋我們現有的股東，限制我們的運營，或者要求我們放棄對我們的技術或候選產品的專有權。
對於我們的發展努力，我們沒有任何承諾的外部資金來源或其他支持，我們也不能確定是否會以可接受的條件提供額外的資金，或者根本不能。在我們能夠產生足夠的產品或特許權使用費收入來滿足我們的現金需求之前，我們預計將通過公開或私募股權發行、債務融資、合作、戰略聯盟、許可安排和其他營銷或分銷安排來為未來的現金需求提供資金。如果我們通過公開或私募股權發行籌集更多資金，這些證券的條款可能包括清算或其他對我們股東權利產生不利影響的優惠。此外，如果我們通過出售普通股或可轉換或可交換為普通股的證券來籌集額外資本，現有股東的所有權權益將被稀釋。此外，任何債務融資都可能使我們承擔固定支付義務和契約，限制或限制我們採取具體行動的能力，如招致額外債務、進行資本支出或宣佈股息。這些限制可能會對我們開展業務和執行業務計劃的能力產生不利影響。
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如果我們通過營銷和分銷安排或與第三方的其他合作、戰略聯盟或許可安排來籌集額外資本，我們可能不得不放棄對我們的候選產品、技術、未來收入流或研究計劃的某些有價值的權利，或者以可能對我們不利的條款授予許可。我們還可能被要求為我們的主導產品或任何未來的候選產品提前尋找商業或開發合作伙伴，或者放棄我們對候選產品或技術的權利，否則我們將尋求開發或商業化自己。
我們創造收入和實現盈利的能力在很大程度上取決於我們實現與我們候選產品的發現、開發和商業化相關的目標的能力。
我們依靠我們團隊在藥物發現、轉化研究和患者驅動的精準醫學方面的專業知識來開發我們的候選產品。我們的業務在很大程度上取決於這個引擎的成功，以及我們用這個引擎發現的候選產品的開發和商業化。我們沒有獲準商業銷售的產品，預計短期內不會從產品銷售中獲得任何收入，如果有的話。我們創造收入和實現盈利的能力在很大程度上取決於我們實現以下幾個目標的能力：
我們可能永遠不會成功實現我們的目標，即使我們成功了，也可能永遠不會產生足夠大或足夠大的收入來實現盈利。如果我們確實實現了盈利，我們可能無法維持或提高季度或年度的盈利能力。如果我們不能實現並保持盈利，將降低公司的價值，並可能削弱我們維持或進一步研發工作、籌集額外必要資本、發展業務和繼續運營的能力。
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與我們的候選產品的發現和開發相關的風險
我們在很大程度上依賴於Belzupacap Sarotalocan的成功，這是我們迄今為止唯一的候選產品。
我們目前沒有獲準商業銷售的產品，可能永遠無法開發出適銷對路的產品。我們預計，在未來幾年中，我們的大部分努力和支出將用於開發用於多種腫瘤學適應症的Belzupacap Sarotalocan，這是我們目前唯一的候選產品。因此，我們目前的業務在很大程度上依賴於Belzupacap Sarotalocan的成功開發、監管批准和商業化。我們不能保證Belzupacap Sarotalocan將獲得監管部門的批准或成功商業化，即使我們獲得了監管部門的批准。如果我們被要求停止Belzupacap Sarotalocan的開發，或者如果Belzupacap Sarotalocan沒有獲得監管部門的批准或未能獲得重大的市場接受度，我們實現盈利的能力將推遲多年，如果有的話。
Belzupacap Sarotalocan的研究、測試、製造、安全性、有效性、記錄保存、標籤、批准、許可、銷售、營銷、廣告、推廣和分銷現在是，也將繼續受到FDA和外國監管機構的全面監管。如果不能在美國、歐洲和世界其他主要市場獲得Belzupacap Sarotalocan的監管批准，我們將無法在這些司法管轄區進行Belzupacap Sarotalocan的商業化和營銷。
即使我們成功地獲得了FDA和外國監管機構對Belzupacap Sarotalocan的批准，任何批准都可能包含與使用相關的重大限制，包括對Belzupacap Sarotalocan被批准治療的癌症階段或類型的限制，以及對特定年齡段的限制、警告、預防或禁忌症，或對風險評估和緩解策略或REMS的要求。任何此類限制或限制都可能同樣影響我們可能獲得的Belzupacap Sarotalocan的任何補充營銷批准。此外，即使我們獲得監管部門對belzupacap sarotalocan的批准，我們仍需要開發商業基礎設施或與合作者發展關係，以實現商業化，建立商業上可行的定價結構，並從包括政府醫療保健計劃在內的第三方付款人那裏獲得保險和足夠的補償。如果我們或任何未來的合作伙伴不能成功地將belzupacap sarotalocan商業化，我們可能無法產生足夠的收入來繼續我們的業務。
如果我們無法獲得Belzupacap Sarotalocan所需的監管批准，或者如果延遲獲得所需的監管批准，我們將無法將我們的候選產品商業化，或者將推遲商業化，我們創造收入的能力將受到嚴重損害。
我們的候選產品以及與其開發和商業化相關的活動，包括它們的設計、測試、製造、安全、功效、記錄保存、標籤、儲存、批准、廣告、促銷、銷售、分銷、進出口，都受到美國FDA和其他監管機構以及其他國家類似機構的全面監管。在我們可以將任何候選產品商業化之前，我們必須獲得市場批准。我們尚未從任何司法管轄區的監管機構獲得任何候選產品上市的批准，我們的候選產品或我們未來可能尋求開發的任何候選產品都可能永遠不會獲得監管部門的批准。我們利用第三方CRO和/或監管顧問在全球監管審批過程中協助我們，並預計未來將繼續這樣做。為了獲得監管部門的批准，需要向各個監管機構提交廣泛的臨牀前和臨牀數據以及支持信息，以確定候選藥物的安全性和有效性。要獲得監管部門的批准，還需要向相關監管機構提交有關藥品製造過程的信息，並由相關監管機構檢查生產設施和臨牀場所。我們的候選產品可能沒有效果，可能只有中等效果，或者可能被證明具有不良或意外的副作用、毒性或其他特徵，這些可能會阻止我們獲得上市批准，或者阻止或限制商業用途。
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無論是在美國還是在國外，獲得監管批准的過程都是昂貴的，如果需要更多的臨牀試驗，可能需要很多年，如果真的獲得了批准，而且可能會根據各種因素而有很大的不同，包括所涉及的候選產品的類型、複雜性和新穎性。開發期間上市審批政策的變化、附加法規或法規的變化，或對每個已提交的研究用新藥申請、IND、上市前批准、PMA、生物製品許可證申請或BLA或同等申請類型的監管審查的變化，都可能導致延遲批准或拒絕申請。FDA和其他國家的類似機構在審批過程中擁有相當大的自由裁量權，可以拒絕接受任何申請，也可以決定我們的數據不足以獲得批准，需要進行額外的臨牀前、臨牀或其他研究。由於belzupacap sarotalocan在眼部黑色素瘤中的活性需要藥物輸送設備和激光激活，因此候選產品的監管複雜性比不使用設備的產品更大，這給監管批准的要求帶來了不確定性。我們的候選產品可能會因為許多原因而延遲獲得或無法獲得監管部門的批准，包括以下原因：
在大量正在開發的藥物中，只有一小部分成功地完成了FDA或外國監管機構的批准程序，並已商業化。漫長的審批過程以及未來臨牀試驗結果的不可預測性可能會導致我們無法獲得監管部門的批准來銷售我們的候選產品，這將嚴重損害我們的業務、運營結果和前景。
我們的VDC候選產品基於我們正在開發的一項技術。我們預計，這類候選產品的新穎性將在獲得監管部門批准方面帶來進一步的挑戰。因此，我們開發候選產品和獲得監管部門批准的能力可能會受到重大影響。
FDA還可能要求一個專家小組，即諮詢委員會，審議支持批准的安全性和有效性數據的充分性。諮詢委員會的意見雖然沒有約束力，但可能會對我們根據已完成的臨牀試驗開發的任何候選產品獲得批准的能力產生重大影響。此外，由於持續的新冠肺炎疫情，諮詢委員會會議的舉行可能會中斷或推遲，可能對監管批准的整體時間產生的影響尚不確定。
此外，即使我們獲得批准，監管機構也可能批准我們的任何候選產品，其適應症少於或超過我們要求的範圍，可能不批准我們打算對產品收取的價格，可能會根據昂貴的上市後臨牀試驗的表現而批准，或者可能批准候選產品的標籤不包括該候選產品成功商業化所必需或需要的標籤聲明。上述任何一種情況都可能對我們的候選產品的商業前景造成實質性損害。
如果我們在獲得批准方面遇到延誤，或者如果我們未能獲得我們候選產品的批准，我們候選產品的商業前景可能會受到損害，我們創造收入的能力將受到實質性損害。
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我們還沒有成功地啟動或完成任何關鍵的臨牀試驗，也沒有將任何藥品商業化，這可能會使我們難以評估未來的前景。
我們需要成功地完成關鍵的臨牀試驗，才能獲得FDA、歐洲藥品管理局(EMA)或其他監管機構的批准，才能銷售Belzupacap Sarotalocan或任何未來的候選產品。開展後期臨牀試驗是一個複雜的過程。到目前為止，我們的業務僅限於為我們的公司提供資金和人員，開發我們的技術，為我們的候選產品進行臨牀前研究和第一階段和第二階段臨牀試驗，主要與我們的Belzupacap Sarotalocan計劃有關，用於治療不確定的皮損和原發脈絡膜黑色素瘤。我們尚未證明有能力成功啟動或完成關鍵臨牀試驗、獲得市場批准、製造商業規模的產品或安排第三方代表我們這樣做，或進行成功的產品商業化所需的銷售和營銷活動。為了完成後期或關鍵試驗，我們將需要擴大我們的臨牀運營、CMC和監管能力，而我們可能無法招聘和培訓合格人員，也無法與全球臨牀研究組織簽署代表我們進行試驗的合同。因此，我們可能無法成功和有效地執行和完成必要的臨牀試驗，從而導致Belzupacap Sarotalocan或未來的候選產品獲得批准。因此，我們可能無法成功和有效地執行和完成必要的臨牀試驗，從而導致Belzupacap Sarotalocan或未來的候選產品獲得批准。與我們的競爭對手相比，我們可能需要更多的時間來招募患者，併產生更大的成本，並且可能無法成功獲得我們開發的候選產品的全球監管批准。此外，我們可能會基於適應性設計進行我們的第一個關鍵試驗, 這可能會增加花費在這項試驗上的時間或費用。我們正在將我們計劃的商業製造流程轉移到我們計劃的外部合同開發和製造組織，或CDMO，商業製造現場。在此轉移過程中，可能需要進行一些修改，以確保可製造性和將該過程放大到商業批量的能力。我們打算在當前的臨牀過程和預期的商業過程之間進行分析可比性評估，然而，如果這種分析過程可比性評估不成功，可能需要臨牀可比性，這可能會導致監管批准的延遲。我們預計在提法上不會有變化。然而，未能開始或完成或推遲我們計劃的臨牀試驗，可能會阻止或推遲我們的候選產品商業化。因此，您應該根據像我們這樣的臨牀階段生物製藥公司經常遇到的成本、不確定性、延誤和困難來考慮我們的前景。如果我們有更長的運營歷史或成功開發和商業化藥品的歷史，對我們未來成功或生存能力的任何預測都可能不那麼準確。
如果我們不能開發更多的候選產品，我們的商業機會可能會受到限制。
我們預計在近期內將資源集中在Belzupacap Sarotalocan的開發上。為任何未來的候選產品開發、獲得市場批准並將其商業化將需要大量額外資金，並將面臨藥物產品開發固有的失敗風險。我們不能向您保證，我們將能夠在開發過程中成功推進任何未來的候選產品。
即使我們獲得了FDA或類似的外國監管機構的批准，可以將任何未來的候選產品用於任何適應症，我們也不能向您保證，任何此類候選產品將成功商業化，被市場廣泛接受，或比其他商業替代產品更有效。如果我們不能成功地開發和商業化更多的候選產品，我們的商業機會可能會受到限制，我們的業務、財務狀況、運營結果、股票價格和前景可能會受到實質性的損害。
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Belzupacap Sarotalocan是一種生物，需要使用多種設備，這可能會導致額外的監管風險。
Belzupacap Sarotalocan是一種新的生物，其預期用途需要通過激光激活，而激光是作為醫療設備進行調節的。我們計劃在最初的不確定病變和小脈絡膜黑色素瘤的目標適應症中提交一份單一的BLA，以審查和批准這種組合，但後續的適應症和遞送系統可能需要不同的或額外的上市授權申請。此外，與FDA最近批准的XIPERE指南一致TM，Clearside Biomedical的SCS微注射器®預計也將作為一種醫療設備進行監管，使用該設備脈絡膜上給藥Belzupacap Sarotalocan預計將構成一種組合產品。因此，我們還可以在我們的BLA中包括SCS微注射器。 生物設備組合產品可能存在額外的監管風險。我們可能會在獲得監管機構對belzupacap sarotalocan的批准方面遇到延誤，因為當產品和遞送設備在單一營銷申請下尋求批准時，審查過程會變得更加複雜。在美國，組合產品的每一種成分都符合FDA對該類型成分的要求，無論是藥物、生物還是設備。設備受FDA設計控制設備要求的約束，其中包括設計驗證、設計驗證和測試以評估性能、清潔度和健壯性。我們進行的研究的延遲或失敗，或我們的公司、我們的合作者(如果有)或我們的第三方供應商或供應商未能保持遵守監管要求，可能會導致開發成本增加，延遲或未能獲得監管批准，以及Belzupacap Sarotalocan上市的相關延遲。
更改候選產品的製造或配方的方法可能會導致額外的成本或延誤。
隨着候選產品通過臨牀前研究到後期臨牀試驗，以獲得潛在的批准和商業化，開發計劃的各個方面，如製造方法和配方，可能會在過程中進行更改，以努力優化過程和結果，這是很常見的。對候選產品進行這樣的更改可能會帶來風險，即它們無法實現優化候選產品性能的預期目標。任何此類變化都可能導致我們的候選產品表現不同，並影響計劃中的臨牀試驗或使用使用改變工藝製造的材料進行的其他未來臨牀試驗的結果。這樣的變化還可能需要額外的測試、FDA通知或FDA的批准。這可能會推遲或阻止臨牀試驗的完成，需要進行過渡性臨牀試驗或重複一項或多項臨牀試驗，增加臨牀試驗成本，推遲或阻止我們候選產品的批准，並危及我們開始銷售和創造收入的能力。
如果我們在臨牀試驗的患者登記過程中遇到延遲或困難，我們收到必要的監管批准可能會被推遲或阻止。
如果我們無法根據FDA或類似的外國監管機構的要求，或根據需要為給定的試驗提供適當的統計數據，我們可能無法為我們的候選產品啟動或繼續臨牀試驗，並無法找到並招募足夠數量的合格患者參與這些試驗。
此外，我們的競爭對手未來可能會開始對與我們的候選產品具有相同適應症的候選產品進行臨牀試驗，否則有資格參加我們臨牀試驗的患者可能會選擇參加我們競爭對手的臨牀試驗。此外，我們招募患者的能力可能會因不斷演變的新冠肺炎大流行而顯著延遲，目前我們無法準確預測此類延遲的程度和範圍。此外，尋找病人的過程可能會被證明是昂貴的。我們也可能無法識別、招募或招募足夠數量的患者來完成我們的臨牀研究，這是因為所研究的候選產品的已知風險和好處、競爭療法和臨牀試驗的可用性和有效性、潛在患者的臨牀試驗地點的鄰近和可用性以及醫生的患者轉介做法。如果患者出於任何原因不願參與我們的研究，招募患者、進行研究和獲得監管部門對潛在產品的批准的時間可能會推遲。我們脈絡膜黑色素瘤的主要適應症是一種罕見的疾病，因此臨牀試驗招募估計可能不準確，而且這種招募可能需要比預期更長的時間。
患者入選可能會受到其他因素的影響，包括：
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我們未來可能會在美國以外的地方對當前或未來的候選產品進行臨牀試驗，FDA和類似的外國監管機構可能不會接受此類試驗的數據。
我們未來可能會選擇在美國以外進行一項或多項臨牀試驗，包括在歐洲。FDA或類似的外國監管機構接受在美國或其他司法管轄區以外進行的臨牀試驗的研究數據可能會受到某些條件的限制，也可能根本不會被接受。如果來自外國臨牀試驗的數據打算作為在美國上市批准的唯一依據，FDA通常不會僅根據外國數據批准申請，除非(I)數據適用於美國人羣和美國醫療實踐；(Ii)試驗由具有公認能力的臨牀研究人員進行，並符合良好臨牀實踐或GCP法規；以及(Iii)數據可以被認為是有效的，而不需要FDA進行現場檢查，或者如果FDA認為有必要進行這種檢查，FDA可以通過現場檢查或其他適當的手段來驗證數據。此外，即使國外研究數據不打算作為批准的唯一依據，FDA也不會接受這些數據作為上市批准申請的支持，除非該研究設計良好，並根據GCP進行了良好的操作，並且FDA能夠在認為必要時通過現場檢查來驗證研究數據。許多外國監管機構也有類似的審批要求。此外，此類外國審判將受進行審判的外國司法管轄區適用的當地法律管轄。不能保證FDA或任何類似的外國監管機構會接受在美國或適用司法管轄區以外進行的試驗數據。如果FDA或任何類似的外國監管機構不接受此類數據, 這將導致需要額外的試驗，這可能是昂貴和耗時的，並可能導致我們可能開發的當前或未來的候選產品在適用的司法管轄區得不到商業化批准。
即使我們當前或未來的候選產品在美國獲得了營銷批准，我們也可能永遠不會獲得監管部門的批准，可以在美國以外的地方營銷我們當前或未來的候選產品。
我們計劃為我們當前或未來在美國以外的候選產品尋求監管批准。在一個司法管轄區獲得並保持對我們候選產品的監管批准並不保證我們將能夠在任何其他司法管轄區獲得或保持監管批准。
例如，即使FDA批准了候選產品的上市，我們也可能無法在其他司法管轄區獲得批准，而外國司法管轄區的類似監管機構也必須批准該候選產品在這些國家的製造、營銷、促銷和報銷。然而，在一個司法管轄區未能或延遲獲得上市批准，可能會對其他司法管轄區的監管審批過程產生負面影響。審批程序因國家而異，可能涉及與美國不同的額外產品候選測試和行政審查期限。在其他國家獲得批准所需的時間可能與獲得FDA批准所需的時間有很大不同。其他國家/地區的上市審批流程通常涉及以上詳細説明的有關FDA在美國的審批的所有風險以及其他風險。特別是，在美國以外的許多國家，產品在商業化之前必須獲得定價和報銷批准。獲得這一批准可能會導致產品在這些國家推向市場的時間大大推遲。
獲得外國監管批准以及建立和維持對外國監管要求的遵守可能會給我們帶來重大延誤、困難和成本，並可能推遲或阻止我們的產品在某些國家/地區推出。如果我們或任何未來的合作伙伴未能遵守國際市場的監管要求或未能獲得適用的營銷批准，這將縮小我們潛在市場的規模，這可能對我們的業務、運營結果和前景產生重大不利影響。
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臨牀前研究和早期臨牀試驗的結果可能不能預測未來的結果。
臨牀前試驗和早期臨牀試驗的結果可能不能預測後來的臨牀試驗的成功。Belzupacap Sarotalocan和我們可能開發的任何其他候選產品可能無法在臨牀開發中顯示出預期的安全性和有效性，儘管在臨牀前研究中取得了積極的結果，或已成功地通過了初步臨牀試驗。例如，Belzupacap Sarotalocan在減緩或阻止腫瘤生長方面可能無效，或者在後期試驗中可能無法保持視力。即使belzupacap sarotalocan成功地減緩或完全阻止了腫瘤的生長，這也可能不會導致轉移風險的降低。此外，我們正在進行的臨牀試驗和臨牀前研究中產生的任何積極結果都不能確保我們在更大規模的關鍵臨牀試驗中或在更廣泛的患者羣體中進行的Belzupacap Sarotalocan臨牀試驗中取得類似的結果。製藥和生物技術行業的許多公司在後期臨牀試驗中遭遇了重大挫折，即使在臨牀前試驗和早期臨牀試驗中取得了令人振奮的結果，我們也不能確定我們不會面臨類似的挫折。此外，臨牀前和臨牀數據往往容易受到不同解釋和分析的影響，許多公司認為他們的候選產品在臨牀前研究和臨牀試驗中表現令人滿意，但仍未能獲得其產品的營銷批准。此外，任何候選產品在任何臨牀試驗中未能證明安全性和有效性，可能會對當時正在開發的任何其他候選產品的看法產生負面影響，和/或導致FDA或其他監管機構在批准任何其他候選產品之前要求進行額外的測試。
我們不時宣佈或公佈的臨牀試驗的臨時、“頂線”和初步數據可能會隨着更多患者數據的獲得而發生變化，並受到審計和驗證程序的影響，這可能會導致最終數據發生實質性變化。
我們可能會不時地公開披露我們臨牀試驗的初步、中期或主要數據。這些臨時更新是基於對當時可用數據的初步分析，在對與特定研究或試驗有關的數據進行更全面的審查後，結果以及相關的調查結果和結論可能會發生變化。我們還作出假設、估計、計算和結論，作為我們數據分析的一部分，我們可能沒有收到或沒有機會全面和仔細地評估所有數據。因此，我們報告的主要結果可能與相同研究的未來結果不同，或者一旦收到更多數據並進行充分評估，不同的結論或考慮因素可能會使這些結果合格。最重要的數據也仍然要接受審計和核實程序，這可能會導致最終數據與我們以前公佈的初步數據有很大不同。因此，在最終數據可用之前，應謹慎地查看頂線數據。此外，我們可能只報告某些終端的中期分析，而不是所有終端的中期分析。我們可能完成的臨牀試驗的中期數據面臨這樣的風險，即隨着患者登記的繼續和更多患者數據的獲得，一個或多個臨牀結果可能會發生實質性變化。中期數據和最終數據之間的不利差異可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景產生重大影響。
此外，其他人，包括監管機構，可能不接受或同意我們的假設、估計、計算、結論或分析，或者可能以不同的方式解釋或權衡數據的重要性，這可能會影響特定計劃的價值、特定候選產品的批准或商業化，以及我們公司的總體情況。此外，我們或我們的潛在競爭對手未來額外披露中期數據可能會導致我們普通股的價格波動。此外，我們選擇公開披露的有關特定研究或臨牀試驗的信息通常是從更廣泛的可用信息中挑選出來的。您或其他人可能不同意我們確定要包括在我們披露中的重要信息或其他適當信息，我們決定不披露的任何信息最終可能被認為對未來關於特定候選產品或我們業務的決策、結論、觀點、活動或其他方面具有重大意義。如果我們報告的初步或主要數據與後期、最終或實際結果不同，或者如果包括監管機構在內的其他人不同意得出的結論，我們獲得批准並將我們的候選產品商業化的能力可能會受到損害，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景產生重大影響。
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此外，我們可能會在未來的臨牀試驗中使用“開放標籤”試驗設計或開放標籤擴展。“開放標籤”臨牀試驗是指患者和研究人員都知道患者是否正在接受研究產品候選，或者是現有的批准藥物或安慰劑。最典型的是，開放標籤臨牀試驗只測試候選的研究產品，有時可能會在不同的劑量水平上進行測試。開放標籤臨牀試驗受到各種限制，這些限制可能誇大任何治療效果，因為開放標籤臨牀試驗中的患者在接受治療時是知道的。開放標籤臨牀試驗可能會受到“患者偏見”的影響，即患者認為他們的症狀已經改善，僅僅是因為他們意識到接受了實驗性治療。此外，開放標籤臨牀試驗可能會受到“調查者偏見”的影響，即那些評估和審查臨牀試驗的生理結果的人知道哪些患者接受了治療，並可能在瞭解這一知識的情況下更有利地解釋治療組的信息。當在安慰劑或主動對照的受控環境中進行研究時，開放標籤試驗或擴展試驗的結果可能不能預測Belzupacap Sarotalocan未來的臨牀試驗結果。
Belzupacap Sarotalocan或任何未來的候選產品可能會導致或透露重大不良事件、毒性或其他不良副作用，可能會推遲或阻止上市批准。此外，如果我們的任何候選產品獲得批准，在上市後監督期間可能會發現重大不良事件、毒性或其他不良副作用，這可能會導致監管行動或對我們銷售該產品的能力造成負面影響。
由Belzupacap Sarotalocan或我們未來的候選產品治療引起或與之相關的不良事件或其他不良副作用可能會導致我們或監管機構中斷、推遲或停止臨牀試驗，並可能導致更嚴格的標籤或FDA、EMA或其他類似外國監管機構的監管批准延遲或拒絕。儘管Belzupacap Sarotalocan已經在臨牀試驗中進行了評估，但在我們正在進行的或未來的臨牀試驗中仍可能出現意想不到的副作用。這些副作用包括腫瘤邊緣周圍的色素改變和視力喪失。
在進行臨牀試驗期間，受試者向他們的研究醫生報告他們的健康變化，包括疾病、傷害和不適。通常，不可能確定正在研究的候選產品是否導致了這些情況。當我們在更大、更長和更廣泛的臨牀試驗中測試我們的候選產品時，或者隨着這些候選產品的使用變得更廣泛(如果它們獲得監管部門的批准)，受試者將報告在早期試驗中沒有觀察到的疾病、傷害、不適和其他不良事件，以及在以前的試驗中沒有發生或沒有檢測到的情況。許多時候，只有在研究產品在大規模、關鍵的臨牀試驗中進行測試後，或者在某些情況下，在批准後向受試者提供商業規模的產品後，才能檢測到副作用。
此外，如果我們的一個或多個候選產品獲得上市批准，而我們或其他人後來發現此類產品引起的不良副作用或不良事件，可能會導致許多潛在的重大負面後果，包括但不限於：
此外，如果Belzupacap Sarotalocan或我們未來的任何候選產品在臨牀試驗中與不良或意想不到的副作用有關，我們可能會選擇放棄或將它們的開發限制在更狹窄的用途或人羣中，從風險效益的角度來看，不良副作用或其他特徵不那麼普遍、不那麼嚴重或更容易接受，這可能會限制候選產品的商業預期，即使它獲得批准。
這些事件中的任何一項都可能阻止我們實現或保持市場對特定候選產品的接受程度，如果獲得批准，可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景產生重大影響。
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我們可能會在啟動或完成我們的候選產品的開發和商業化過程中產生額外的成本或遇到延遲，或者最終無法完成。
我們可能會在啟動或完成臨牀前研究或臨牀試驗方面遇到延遲，包括由於延遲獲得或未能獲得FDA的許可，以啟動未來INDS下的臨牀試驗。此外，我們不能確定我們的候選產品的臨牀前研究或臨牀試驗不需要重新設計，是否會按時招收足夠數量的受試者，或者是否會如期完成。在臨牀前研究和臨牀試驗期間，或由於臨牀前研究和臨牀試驗的結果，我們可能會遇到許多不可預見的事件，這些事件可能會推遲或阻止我們獲得監管批准或將我們的候選產品商業化，包括：
如果臨牀試驗被我們、正在進行此類試驗的機構的IRBs、用於此類試驗的數據安全監測委員會或FDA或其他監管機構暫停或終止，我們可能會遇到延遲。此類主管部門可能會因多種因素而強制暫停、終止或暫停臨牀試驗，這些因素包括未按照監管要求或我們的臨牀規程進行臨牀試驗、FDA或其他監管機構在檢查臨牀試驗操作或試驗地點時的不良發現、不可預見的安全問題或不良副作用、未能證明使用產品有益處、政府法規或行政措施的變化或缺乏足夠的資金來繼續臨牀試驗。許多導致或導致臨牀試驗開始或完成延遲的因素最終也可能導致我們的候選產品被拒絕獲得監管部門的批准。此外，FDA可能不同意我們的臨牀試驗設計或我們對臨牀試驗數據的解釋，或者即使在審查和評論了我們的臨牀試驗設計後，也可能改變批准要求。
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此外，我們涉及Belzupacap Sarotalocan的試驗或任何未來臨牀試驗的首席研究員可能會不時擔任我們的科學顧問或顧問，並獲得與此類服務相關的報酬。在某些情況下，我們可能被要求向FDA或類似的外國監管機構報告其中一些關係。FDA或類似的外國監管機構可能會得出結論，我們與主要研究人員之間的財務關係造成了利益衝突，或以其他方式影響了研究的解釋。因此，FDA或類似的外國監管機構可能會質疑在適用的臨牀試驗地點產生的數據的完整性，臨牀試驗本身的效用可能會受到威脅。這可能會導致FDA或類似的外國監管機構延遲批准或拒絕我們的營銷申請，並可能最終導致我們的一個或多個候選產品被拒絕監管批准。
如果我們在測試或監管審批方面遇到延誤，我們的產品開發成本也會增加。我們不知道我們未來的臨牀試驗是否會按計劃開始，也不知道我們目前或未來的臨牀試驗是否需要重組，或者是否會如期完成。重大的臨牀前研究或臨牀試驗延遲，包括持續的新冠肺炎疫情造成的延誤，也可能縮短我們擁有候選產品商業化獨家權利的任何時間，或者允許我們的競爭對手在我們之前將產品推向市場，這將削弱我們將候選產品成功商業化的能力，並可能嚴重損害我們的業務、經營業績、財務狀況和前景。
即使我們的任何候選產品獲得了監管機構的批准，我們也將受到持續的監管義務和持續的監管審查的約束，這可能會導致大量的額外費用。此外，如果我們的候選產品獲得批准，可能會受到上市後研究要求、營銷和標籤限制，如果在批准後發現意外的安全問題，甚至可能會召回或退出市場。此外，如果我們不遵守監管要求，我們可能會受到懲罰或採取其他執法行動。
如果FDA或類似的外國監管機構批准我們的任何候選產品，該產品的製造工藝、標籤、包裝、分銷、進口、出口、不良事件報告、儲存、廣告、促銷、監測和記錄將受到廣泛和持續的監管要求。這些要求包括提交安全和其他上市後信息和報告、機構註冊和上市、遵守適用的產品跟蹤和追蹤要求，以及繼續遵守當前的良好製造規範，或cGMP，以及我們在批准後進行的任何臨牀試驗的GCP。我們為我們的候選產品獲得的任何監管批准也可能受到該產品可能上市的已批准指示用途的限制或批准條件的限制，或包含可能代價高昂的上市後研究的要求，包括第四階段臨牀試驗，以及監測該產品的安全性和有效性的監測。FDA還可能需要REMS才能批准我們的候選產品，這可能需要藥物指南、醫生溝通計劃或確保安全使用的其他要素，如受限分配方法、患者登記和其他風險最小化工具。後來發現以前未知的產品問題，包括預料不到的嚴重程度或頻率的不良事件，或我們的第三方製造商或製造工藝，或未能遵守監管要求，可能會導致以下情況，其中包括：
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此外，FDA和其他監管機構密切監管藥品的批准後營銷和促銷，以確保它們只針對批准的適應症並根據批准的標籤的規定進行銷售。FDA和其他監管機構對製造商關於非標籤使用的溝通施加了嚴格的限制。特別是，產品不得用於未經FDA或其他監管機構批准的用途，如產品經批准的標籤所反映的那樣。如果我們不按照批准的適應症銷售我們的藥物，我們可能會受到FDA以及包括司法部在內的其他聯邦和州執法機構對非標籤營銷的執法行動的影響。違反《聯邦食品、藥品和化粧品法》和包括《虛假索賠法》在內的與處方產品促銷和廣告相關的其他法規，也可能導致對違反聯邦和州醫療保健欺詐和濫用法律以及州消費者保護法的調查或指控。聯邦政府已對涉嫌不當推廣標籤外使用的公司處以鉅額民事和刑事罰款，並禁止幾家公司從事標籤外促銷。FDA還要求公司簽訂同意法令或永久禁令，根據這些法令或永久禁令，改變或限制特定的促銷行為。如果我們不能成功地管理我們的候選產品的推廣，如果獲得批准，我們可能會承擔重大責任，這將對我們的業務和財務狀況產生實質性的不利影響。
FDA和其他監管機構的政策可能會改變，可能會頒佈額外的政府法規，以阻止、限制或推遲對我們候選產品的監管批准。如果我們緩慢或無法適應現有要求的變化或採用新的要求或政策，或者如果我們無法保持監管合規，我們可能會失去我們可能獲得的任何監管批准，這將對我們的業務、前景和實現或維持盈利的能力產生不利影響。
我們可能無法獲得孤兒藥物指定，或無法維持與孤兒藥物狀態相關的好處，包括市場排他性，這可能會導致我們的收入減少(如果有的話)。
根據《孤兒藥品法》，FDA可以將用於治療罕見疾病或疾病的藥物或生物指定為孤兒，這種疾病或疾病的定義是，在美國，患者人數低於20萬人，或在美國患者人數超過20萬人的疾病或疾病，如果沒有合理的預期，在美國開發和提供該藥物或生物藥物的成本將從該藥物或生物藥物或生物的美國銷售中收回。在提交NDA或BLA之前，必須申請指定孤兒藥物。在美國，指定孤兒藥物使一方有權獲得財政激勵，如為臨牀試驗費用、税收優惠和用户費用減免提供贈款資金的機會。在FDA批准孤兒藥物指定後，FDA公開披露該藥物的仿製藥身份及其潛在的孤兒用途。孤兒藥物的指定不會在監管審查和批准過程中傳遞任何優勢，也不會縮短監管審查和批准過程的持續時間。
如果一種具有孤兒藥物指定的產品隨後獲得了FDA對其具有這種指定的疾病的特定有效成分的第一次批准，該產品有權獲得孤兒產品排他性，這意味着FDA在七年內不得批准任何其他申請，以銷售相同適應症的同一產品，除非在有限的情況下，例如顯示出相對於具有孤兒藥物排他性的產品的臨牀優勢，或者FDA發現孤兒藥物排他性持有者沒有證明它可以保證足夠數量的孤兒藥物的供應，以滿足患有該藥物的疾病或狀況的患者的需求。因此，即使我們目前的候選產品和任何未來的候選產品都獲得了孤兒排他性，FDA仍然可以批准其他含有不同有效成分的藥物用於治療相同的適應症或疾病。此外，如果我們無法生產足夠的產品供應，FDA可以放棄孤兒排他性。
我們已經從FDA和EMA獲得了用於治療葡萄膜黑色素瘤的belzupacap sarotalocan的孤兒稱號，我們可能會為我們目前或未來的一些或所有候選產品尋求更多的孤兒藥物稱號，在孤兒適應症中，有醫學上可信的使用這些產品的基礎。即使我們獲得了孤兒藥物指定，如果我們尋求批准一個比孤兒指定適應症更廣泛的適應症，那麼我們在美國的獨家營銷權可能會受到限制，如果FDA後來確定指定請求存在重大缺陷，或者如果製造商無法保證足夠數量的產品來滿足患有罕見疾病或疾病的患者的需求，則可能會失去獨家營銷權。
FDA可能會重新評估《孤兒藥物法》及其法規和政策。我們不知道FDA是否、何時或如何在未來改變孤兒藥物的法規和政策，也不確定任何變化可能如何影響我們的業務。根據FDA可能對其孤兒藥物法規和政策做出的變化，我們的業務可能會受到不利影響。
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同樣，在歐盟，歐盟委員會在收到孤兒藥物委員會對指定申請的意見後，批准指定。指定孤兒藥物的目的是促進藥物的開發，這些藥物旨在診斷、預防或治療在歐洲影響不超過萬分之五的危及生命或慢性衰弱的疾病，並且沒有授權對其進行令人滿意的診斷、預防或治療方法(或該產品將對受影響的人產生重大好處)。此外，被指定用於診斷、預防或治療危及生命、嚴重虛弱或嚴重和慢性疾病的藥物，以及在沒有激勵措施的情況下，該藥物在歐洲的銷售不太可能足以證明開發該藥物的必要投資是合理的。在歐洲，指定孤兒藥物使締約方有權獲得一系列激勵措施，如專門針對指定孤兒藥物的方案援助和科學建議，並根據贊助商的地位可能降低費用。一般而言，如果具有孤兒藥物名稱的藥物隨後獲得了其具有這種名稱的適應症的第一次上市批准，則該藥物有權享有十年的市場排他期，這排除了EMA在這段時間內批准同一藥物和適應症的另一種上市申請，除非在有限的情況下。如果一種藥物不再符合孤兒藥物指定的標準，或者如果該藥物的利潤足夠高，以至於市場排他性不再合理，歐盟的排他性期限可以縮短到六年。
FDA的突破性療法指定或快速通道指定，即使授予我們的任何候選產品，也可能不會導致更快的開發、監管審查或批准過程，並且每個指定都不會增加我們的任何候選產品在美國獲得監管批准的可能性。
我們可能會為我們的一些候選產品尋求突破性療法稱號。突破性療法被定義為一種藥物或生物製劑，旨在單獨或與一種或多種其他藥物或生物製品聯合治療嚴重或危及生命的疾病或狀況，初步臨牀證據表明，該藥物或生物製劑可能在一個或多個臨牀重要終點顯示出比現有療法顯著的改善，例如在臨牀開發早期觀察到的實質性治療效果。對於被指定為突破性療法的候選產品，FDA和試驗贊助商之間的互動和溝通可以幫助確定臨牀開發的最有效途徑，同時將無效控制方案中的患者數量降至最低。被FDA指定為突破性療法的產品也可能有資格獲得優先審查和加速批准。FDA有權將其指定為突破性療法。因此，即使我們認為我們的候選產品之一符合被指定為突破性療法的標準，FDA也可能不同意，而是決定不做出這樣的指定。在任何情況下，與根據FDA傳統程序考慮批准的療法相比，收到針對候選產品的突破性療法指定可能不會導致更快的開發過程、審查或批准，也不能確保FDA最終批准。此外，即使我們的一個或多個候選產品符合突破療法的條件，FDA也可能稍後決定這些候選產品不再符合資格條件，或決定FDA審查或批准的時間段不會縮短。
我們已經獲得了Belzupacap Sarotalocan治療脈絡膜黑色素瘤和治療非肌肉浸潤性膀胱癌的Fast Track稱號，我們可能會為我們可能開發的其他候選產品尋求額外的Fast Track稱號。如果一種藥物或生物藥物用於治療嚴重或危及生命的疾病，並且該藥物或生物藥物顯示出解決這種疾病未得到滿足的醫療需求的潛力，贊助商可以申請快速通道指定。FDA擁有廣泛的自由裁量權，是否授予這一稱號，因此，即使我們認為某個特定的候選產品有資格獲得這一稱號，我們也不能向您保證FDA會決定授予它。即使我們確實獲得了快速通道認證，我們可能也不會經歷比傳統FDA程序更快的開發過程、審查或批准。如果FDA認為我們的臨牀開發項目的數據不再支持快速通道的指定，它可能會撤回該指定。僅有快速通道指定並不能保證符合FDA優先審查程序的資格。
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FDA的加速批准，即使批准了我們當前或任何其他未來的候選產品，也可能不會導致更快的開發或監管審查或批准過程，也不會增加我們的候選產品獲得監管批准的可能性。
我們可能會使用FDA的加速審批程序，尋求對我們當前或未來的候選產品進行加速審批。如果一種產品治療了嚴重或危及生命的疾病，並通常提供了比現有療法更有意義的優勢，那麼它可能有資格獲得加速批准。此外，它必須證明對合理地可能預測臨牀益處的替代終點的影響，或者對可以比不可逆轉的發病率或死亡率或IMM更早地測量的臨牀終點的影響，其合理地可能預測IMM或其他臨牀益處的效果。作為批准的一項條件，FDA要求獲得加速批准的藥物或生物的贊助商進行充分和良好控制的上市後臨牀試驗。這些驗證性試驗必須以盡職調查的方式完成。此外，除非FDA另行通知，否則FDA目前要求對獲得加速批准的產品的促銷材料進行預先批准，這可能會對該產品的商業推出時間產生不利影響。即使我們確實獲得了加速批准，我們也可能不會經歷更快的開發或監管審查或批准過程，並且獲得加速批准並不能保證最終獲得FDA的批准。
與我們對第三方的依賴有關的風險
我們預計將依賴第三方進行我們的一些臨牀試驗以及我們的研究和臨牀前測試的某些方面，而這些第三方的表現可能不令人滿意，包括無法在完成此類試驗、研究或測試的最後期限前完成。
我們目前並預計將繼續依靠第三方，如CRO、臨牀數據管理組織、中央閲讀中心、醫療機構和臨牀研究人員，進行我們的研究、臨牀前試驗和臨牀試驗的某些方面。我們計劃將臨牀CRO用於Belzupacap Sarotalocan治療脈絡膜黑色素瘤的關鍵試驗。這些第三方中的任何一方都可能終止與我們的合同關係，或無法履行其合同義務。如果我們需要達成替代安排，我們的產品開發活動將被推遲。
我們對這些第三方研發活動的依賴減少了我們對這些活動的控制，但並沒有減輕我們的責任。例如，我們仍有責任確保我們的每一項臨牀試驗都按照試驗的總體研究計劃和方案以及適用的法律、法規和科學標準進行。此外，FDA要求我們遵守GCP進行、記錄和報告臨牀試驗結果的規定，以確保數據和報告的結果是可信、可重複和準確的，並保護試驗參與者的權利、完整性和保密性。監管機構通過定期檢查試驗贊助商、臨牀試驗研究人員和臨牀試驗地點來執行這些GCP要求。如果我們或我們的任何CRO或臨牀試驗站點未能遵守適用的GCP要求，在我們的臨牀試驗中產生的數據可能被認為是不可靠的，FDA可能會要求我們在批准我們的營銷申請之前進行額外的臨牀試驗。我們還被要求登記正在進行的臨牀試驗，並在一定的時間範圍內將完成的臨牀試驗的結果發佈在政府贊助的數據庫中。不這樣做可能會導致罰款、負面宣傳以及民事和刑事制裁。由於眼部黑色素瘤的罕見，我們可能會聘請在GCPs下進行臨牀試驗缺乏經驗的臨牀試驗地點。即使我們培訓臨牀試驗地點，監控活動，並執行質量審計來評估和確保合規性，我們也不能確保這樣的合規性。
此外，這些第三方也可能與其他實體有關係，其中一些可能是我們的競爭對手，他們可能還在進行臨牀試驗或其他生物製品開發活動，這可能會損害我們的競爭地位。如果這些第三方不能按照法規要求或我們規定的規程成功履行合同職責、在預期期限內完成或進行我們的臨牀試驗，我們將無法或可能延遲獲得我們可能開發的任何候選產品的上市批准，並且我們將無法或可能推遲我們的藥物成功商業化的努力。
我們還希望依賴其他第三方為我們的臨牀試驗儲存和分發藥品供應。我們經銷商的任何業績失誤都可能推遲我們可能開發的任何候選產品的臨牀開發或營銷批准，或將我們的藥品商業化，造成額外損失，並剝奪我們潛在的產品收入。
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我們目前依賴第三方合同製造組織(CMO)生產臨牀供應的Belzupacap Sarotalocan，如果獲得批准，我們可能會繼續依賴CMO生產商業供應的Belzupacap Sarotalocan。這種對CMO的依賴增加了我們將沒有足夠數量的此類材料、候選產品或我們可能開發和商業化的任何療法的風險，或者我們無法以可接受的成本獲得此類供應的風險，這可能會推遲、阻止或損害我們的開發或商業化努力。
我們目前沒有任何製造設施，也沒有計劃建立自己的臨牀或商業規模的製造能力。相反，我們預計將依靠第三方生產我們的候選產品，以及未來臨牀前和臨牀開發所需的相關原材料，如果我們的任何候選產品獲得市場批准，我們還將依賴於商業生產。我們目前對Belzupacap Sarotalocan的每一種監管起始材料、藥物物質和藥物產品製造都依賴於單一來源。
我們或我們的第三方供應商或製造商可能會遇到生產Belzupacap Sarotalocan所需的原材料或有效藥物成分或原料藥的短缺，如果Belzupacap Sarotalocan或我們可能開發的任何未來候選產品獲得批准，則可能會出現生產Belzupacap Sarotalocan所需數量的短缺，或者如果Belzupacap Sarotalocan或我們可能開發的任何未來候選產品獲得批准，則由於產能限制或延遲或中斷原料或原料藥市場的需求增長，包括我們的競爭對手或其他公司購買此類原料或原料藥造成的短缺。即使有原材料或原料藥，我們也可能無法以可接受的成本或質量獲得足夠的數量。如果我們或我們的第三方供應商或製造商未能獲得生產足夠數量的Belzupacap Sarotalocan或我們可能開發的任何未來候選產品所需的原材料或原料藥，可能會推遲、阻止或損害我們的開發努力，並可能對我們的業務產生重大不利影響。到目前為止，由於與我們的一家供應商的供應鏈限制，我們在製造過程中只遇到了很小的延誤。
依賴第三方製造商可能會使我們面臨不同的風險，而不是我們自己生產候選產品的臨牀或商業供應。第三方製造商用來生產Belzupacap Sarotalocan或任何未來候選產品的設施必須得到FDA的授權，檢查將在我們向FDA提交BLA後進行。我們不控制第三方製造商的生產過程，並且完全依賴第三方製造商遵守藥品生產的cGMP要求和其他法律法規。如果這些第三方製造商不能成功地生產符合我們的規格和FDA或其他機構嚴格監管要求的材料，他們將無法確保和保持對其製造設施的監管批准。我們的一些合同製造商可能沒有生產商業批准的產品，因此可能沒有獲得必要的FDA批准。此外，我們無法控制第三方製造商保持足夠的質量控制、質量保證和合格人員的能力。如果FDA或類似的外國監管機構不批准這些設施用於生產我們的候選產品，或者如果它在未來撤回任何此類批准，我們可能需要尋找替代製造設施，這將嚴重影響我們開發、獲得監管機構批准或營銷我們的候選產品的能力(如果獲得批准)。
尋找新的CMO或第三方供應商涉及額外成本，需要我們管理層的時間和精力。此外，新的首席營銷官開始工作時通常會有一個過渡期。雖然我們通常沒有也不打算開始臨牀試驗，除非我們相信我們手頭有或將能夠獲得足夠的候選產品供應來完成臨牀試驗，但我們候選產品的供應或生產候選產品所需的原材料的供應出現任何重大延誤，都可能大大推遲我們臨牀試驗的進行和潛在的監管部門對我們候選產品的批准。此外，新的CMO實施的任何變化都可能會推遲臨牀試驗的完成，需要進行銜接的臨牀試驗或研究，需要重複一項或多項臨牀試驗，增加臨牀試驗成本，推遲Belzupacap Sarotalocan和未來候選產品的批准，並危及我們開始產品銷售和創造收入的能力。
作為製造我們的候選產品的一部分，我們的CMO和第三方供應商應遵守並尊重他人的知識產權和專有權利。如果CMO或第三方供應商未能獲得適當的許可，或在向我們提供服務的過程中侵犯、挪用或以其他方式侵犯他人的知識產權或專有權利，我們可能不得不尋找替代CMO或第三方供應商或針對適用的索賠進行抗辯，如果獲得批准，這兩種索賠中的任何一種都將嚴重影響我們開發、獲得監管部門批准或將我們的候選產品商業化的能力。
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我們或我們的第三方製造商未能遵守適用的法規，可能會導致對我們實施制裁，包括臨牀封存、罰款、禁令、民事處罰、延遲、暫停或撤回批准、扣押或召回候選產品或產品、運營限制和刑事起訴，其中任何一項都可能對我們的產品供應造成重大不利影響。此外，我們可能無法與第三方製造商建立任何協議或以可接受的條款這樣做。
即使我們能夠與第三方製造商達成協議，依賴第三方製造商也會帶來額外的風險，包括：
Belzupacap Sarotalocan和我們可能開發的任何其他候選產品可能會與其他候選產品和產品競爭製造設施。此外，自新冠肺炎大流行開始以來，新冠肺炎的幾種疫苗已獲得緊急使用授權，其中一些後來獲得了上市批准。未來可能會授權或批准更多的疫苗。由此產生的對疫苗的需求以及根據1950年《國防生產法案》或類似的外國立法徵用的製造設施和材料的可能性，可能會使我們的臨牀試驗所需的產品更難獲得材料或製造槽，這可能會導致這些試驗的延遲。我們現有或未來的製造商的任何表現不佳都可能推遲臨牀開發或上市批准，任何相關的補救措施實施起來都可能是昂貴或耗時的。我們目前還沒有安排為生產我們的候選產品所需的所有原材料提供多餘的供應或第二個來源。如果我們目前的第三方製造商不能按約定履行，我們可能被要求更換這些製造商，而我們可能無法及時或按我們可以接受的條件更換它們。我們目前和預期的未來對Belzupacap Sarotalocan或任何其他未來候選產品或產品的生產的依賴可能會對我們未來的利潤率和我們將任何及時和具有競爭力的營銷批准的產品商業化的能力產生不利影響。
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與商業化相關的風險
如果Belzupacap Sarotalocan或任何未來的候選產品不能獲得廣泛的市場接受，我們從他們的銷售中產生的收入可能是有限的，我們可能永遠不會盈利。
我們從未將任何候選產品商業化過。即使Belzupacap Sarotalocan和任何未來的候選產品獲得了適當的監管機構的營銷和銷售批准，它們也可能不會得到醫生、患者、第三方付款人和醫學界其他人的接受。如果我們獲得監管機構批准的任何候選產品沒有獲得足夠的市場接受度，我們可能不會產生顯著的收入，可能不會盈利，或者可能會大幅推遲實現盈利。醫學界、患者和第三方付款人對Belzupacap Sarotalocan和任何未來產品候選產品的市場接受度將取決於許多因素，其中一些因素超出了我們的控制。例如，醫生通常不願更換患者，而患者可能也不願從現有療法中更換，即使新的、可能更有效或更安全的療法進入市場。如果公眾的認知受到使用病毒樣藥物結合物或VDC不安全的説法的影響，無論是與我們或我們競爭對手的產品相關，我們的產品可能不會被普通公眾或醫學界接受。此外，培訓臨牀醫生正確使用Belzupacap Sarotalocan或任何需要類似激光和微注射器的未來候選產品可能會導致臨牀醫生不願採用我們的產品，這可能會對我們未來的銷售和營銷努力產生不利影響。此外，這樣的培訓增加了我們產生與任何此類產品相關的銷售的成本。靶向腫瘤學或生物製藥行業未來的不良事件也可能導致更嚴格的政府監管、更嚴格的標籤要求，以及在測試或批准我們的候選產品時可能出現的監管延遲。此外, 將產品納入或排除在由不同醫生團體建立的治療指南和有影響力的醫生的觀點中，可能會影響其他醫生開出治療處方的意願。我們無法預測醫生、醫生組織、醫院、其他醫療保健提供者、政府機構或私人保險公司是否會確定我們的產品與競爭對手的療法相比是安全的、治療有效的和具有成本效益的。
教育醫療界和第三方付款人關於belzupacap sarotalocan和任何未來候選產品的好處的努力可能需要大量資源，而且可能不會成功。如果Belzupacap Sarotalocan或任何未來的候選產品獲得批准，但沒有達到足夠的市場接受度，我們可能會被阻止或大大推遲實現盈利。任何Belzupacap Sarotalocan和任何未來的候選產品的市場接受度將取決於許多因素，包括：
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我們目前沒有營銷和銷售組織，也沒有營銷產品的經驗。如果我們無法建立營銷和銷售能力，或與第三方達成協議來營銷和銷售我們的候選產品，我們可能無法產生產品收入。
我們從未將候選產品商業化，目前我們沒有銷售、營銷或分銷能力，也沒有營銷產品的經驗。到目前為止，我們的業務僅限於組織和配備我們的公司、業務規劃、籌集資金、獲得我們的候選產品的權利以及對我們的候選產品進行臨牀前研究和臨牀試驗。我們打算建立一個內部營銷組織和銷售隊伍，這將需要大量的資本支出、管理資源和時間。我們將不得不與其他製藥和生物技術公司競爭，以招聘、聘用、培訓和留住營銷和銷售人員。我們可能不會成功地從一家專注於發展的公司過渡到一家有能力支持商業活動的公司。
除了建立內部銷售、營銷和分銷能力外，我們還將在產品的銷售和營銷方面尋求合作安排，然而，不能保證我們能夠建立或保持這種合作安排，或者如果我們能夠這樣做，他們將擁有有效的銷售隊伍。我們獲得的任何收入都將取決於這些第三方的努力，而這可能不會成功。此外，如果我們與第三方達成銷售和營銷服務的安排，我們的產品收入(如果有的話)可能會低於我們營銷和銷售我們自己開發的任何產品。我們可能很少或根本無法控制這些第三方的營銷和銷售活動，我們的產品銷售收入可能會低於我們自己將候選產品商業化的收入。我們在尋找第三方來幫助我們銷售和營銷我們的候選產品時也面臨着競爭。
此外，建立銷售和營銷組織需要大量投資，耗時長，可能會推遲我們候選產品的發佈。我們可能無法在美國、歐盟(EU)或其他關鍵的全球市場建立一個有效的銷售和營銷組織。如果我們無法建立自己的分銷和營銷能力，或者無法找到合適的合作伙伴將我們的候選產品商業化，我們可能很難從他們那裏獲得收入。
不能保證我們能夠發展內部銷售和分銷能力，或與第三方合作伙伴建立或保持關係，以便在美國或海外將任何產品商業化。
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我們可能會面臨競爭，這可能會導致其他人比我們更早或更成功地發現、開發或商業化藥物。
生物製藥行業的特點是競爭激烈，創新迅速。雖然我們目前還不知道有誰正在開發脈絡膜黑色素瘤的治療方法，但在未來，我們的競爭對手可能會開發出其他化合物或藥物，能夠達到與我們相似或更好的效果。有多家公司的臨牀開發中的治療NMIBC的藥物對卡介苗無效，如SESEN Bio，Inc.，Fergene，Inc.，UroGen Pharma Ltd.，CG Oncology，Inc.和免疫生物公司。我們的潛在競爭對手包括大型跨國製藥公司、老牌生物技術公司、專業製藥公司和大學以及其他研究機構。我們的許多潛在競爭對手擁有更多的財務、技術和其他資源，例如更多的研發人員和經驗豐富的營銷和製造組織，以及完善的銷售隊伍。規模較小或處於早期階段的公司也可能被證明是重要的競爭對手，特別是當它們開發治療疾病的新方法時，我們的候選產品也專注於治療。老牌製藥公司也可能大舉投資，以加快新療法的發現和開發，或者授權可能使我們開發的候選產品過時的新療法。生物技術和製藥行業的合併和收購可能會導致更多的資源集中在我們的競爭對手身上。由於技術的商業適用性的進步和投資這些行業的資本的增加，競爭可能會進一步加劇。我們的競爭對手，無論是單獨或與合作伙伴合作，都可能在開發, 我們可能會獨家收購或許可比我們的候選產品更有效、更安全、更易於商業化或成本更低的藥物或生物製品，或者可能開發我們在開發技術和產品時可能需要的專有技術或獲得專利保護，這可能會減少或消除我們的商業機會。我們相信，將影響我們候選產品的開發和商業成功的關鍵競爭因素是療效、安全性、耐受性、可靠性、使用便利性、價格和報銷。
即使我們獲得了監管機構對我們候選產品的批准，我們未來潛在競爭對手的產品的供應和價格也可能限制我們對我們候選產品的需求和價格。如果價格競爭或醫生不願從現有治療方法轉向我們的候選產品，或者如果醫生改用其他新藥或生物產品或選擇保留我們的候選產品，我們可能無法實施我們的商業計劃。有關我們的競爭對手的更多信息，請參閲“商業競爭”。
即使我們能夠將任何候選產品商業化，這些產品也可能會受到不利的定價法規、第三方報銷做法或醫療改革舉措的約束，這將損害我們的業務。
在美國和其他國家的市場，患者通常依靠第三方付款人來報銷與治療相關的全部或部分費用。政府醫療保健計劃(如聯邦醫療保險和醫療補助)和商業支付者的足夠覆蓋和報銷對於新產品的接受度至關重要。我們是否有能力成功地將我們可能開發的任何產品商業化，還將在一定程度上取決於政府衞生行政部門、私人健康保險公司和其他組織對這些產品和相關治療的報銷程度。政府當局和第三方付款人，如私人健康保險公司和健康維護組織，決定他們將支付哪些藥物並建立報銷水平。
與新批准的產品的保險覆蓋範圍和報銷有關的不確定性也很大，而且覆蓋範圍可能比FDA或類似的外國監管機構批准藥物的目的更有限。在美國，關於新藥報銷的主要決定通常由醫療保險和醫療補助服務中心(CMS)做出，這是美國衞生與公眾服務部(HHS)的一個機構。CMS決定新藥是否以及在多大程度上將在聯邦醫療保險下覆蓋和報銷，而私人付款人往往在很大程度上遵循CMS。付款人在確定報銷時考慮的因素基於產品是否為：
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美國醫療保健行業和其他地方的一個主要趨勢是成本控制。政府當局和第三方付款人試圖通過限制特定藥物的覆蓋範圍和報銷金額來控制成本。政府當局目前對某些患者羣體實施強制性折扣，如聯邦醫療保險、醫療補助和退伍軍人事務部或退伍軍人事務部，並可能隨時尋求增加此類折扣。如果獲得批准，未來的監管可能會對我們產品的價格產生負面影響。
藥品的淨價可能會通過政府醫療保健計劃或私人付款人要求的強制性折扣或回扣，以及未來任何限制從可能以低於美國價格銷售的國家進口藥品的法律的放鬆來降低。越來越多的第三方付款人要求製藥公司在標價的基礎上向他們提供預定的折扣，並對醫療產品的定價提出挑戰。我們不能確保我們商業化的任何候選產品都可以報銷，如果可以報銷，報銷水平是否足夠。此外，許多製藥商必須計算並向政府報告某些價格報告指標，如平均銷售價格(ASP)和最佳價格。在某些情況下，當這些指標沒有準確和及時地提交時，可能會適用處罰。此外，這些藥品的價格可能會通過政府醫療保健計劃要求的強制性折扣或回扣來降低。
我們也無法預測未來立法或行政行動可能產生的政府監管的可能性、性質或程度，無論是在美國，特別是考慮到最近的總統選舉，還是在國外。如果我們緩慢或無法適應現有要求的變化或新要求或政策的採用，或者如果我們無法保持法規遵從性，我們的候選產品可能會失去可能已獲得的任何營銷批准，我們可能無法實現或保持盈利，這將對我們的業務產生不利影響。
如果Belzupacap Sarotalocan的市場機會比我們估計的要小，或者如果我們獲得的任何監管批准是基於對患者羣體的更狹隘的定義，我們的收入和實現盈利的能力將受到不利影響，可能是實質性的。
Belzupacap Sarotalocan和任何未來候選產品的目標患者人羣的發病率和流行率尚未得到準確確定。Belzupacap Sarotalocan是一種正在開發的病毒樣藥物結合產品，用於原發脈絡膜黑色素瘤的一線治療。我們對脈絡膜黑色素瘤患者數量的預測，以及其他眼部腫瘤和膀胱癌適應症的預測，都是基於我們的估計。
總的潛在市場機會最終將取決於包括在最終標籤中的患者標準、Belzupacap Sarotalocan被批准銷售的適應症、醫學界和患者的接受度、產品定價和報銷。Belzupacap Sarotalocan可能被批准用於治療脈絡膜黑色素瘤、脈絡膜轉移瘤和NMIBC的患者數量可能會低於預期，患者可能無法接受我們的產品治療，或者新患者可能變得越來越難以識別或接觸到，所有這些都將對我們的手術結果和業務產生不利影響。Belzupacap Sarotalocan是我們唯一的候選產品，因此我們的業務依賴於我們產品的市場機會。
我們的業務運營以及與調查人員、醫療保健專業人員、顧問、第三方付款人、患者組織和客户的當前和未來關係將受到適用的醫療監管法律的約束，這可能會使我們受到處罰。
我們的業務運營以及與調查人員、醫療保健專業人員、顧問、第三方付款人、患者組織和客户的當前和未來安排可能會使我們面臨廣泛適用的欺詐和濫用以及其他醫療保健法律。這些法律可能會約束我們開展業務的業務或財務安排和關係，包括我們如何研究、營銷、銷售和分銷我們的候選產品(如果獲得批准)。這些法律包括但不限於：
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此外，除其他事項外，我們還須遵守上述各項醫療法律和法規的州和國外等價物，其中一些法律和法規的範圍可能更廣，無論付款人是誰，都可以適用。美國許多州都採用了類似聯邦反回扣法規和虛假索賠法案的法律，並可能適用於我們的商業實踐，包括但不限於研究、分銷、銷售或營銷安排，以及涉及由非政府付款人(包括私人保險公司)報銷的醫療項目或服務的索賠。此外，一些州已經通過法律，要求製藥公司遵守2003年4月總監察長辦公室關於製藥製造商的合規計劃指南和/或美國製藥研究和製造商關於與醫療保健專業人員相互作用的準則。幾個州還實施了其他營銷限制，或要求製藥公司向州政府進行營銷或價格披露，並要求藥品銷售代表註冊。國家法律和外國法律，包括2018年5月生效的歐洲聯盟一般數據保護條例，也在某些情況下管理健康信息的隱私和安全，其中許多法律在很大程度上彼此不同，而且往往沒有被HIPAA搶先一步，從而使合規工作複雜化。對於遵守這些州的要求需要什麼是模稜兩可的，如果我們不遵守適用的州法律要求，我們可能會受到懲罰。最後，還有管理健康信息隱私和安全的國家和外國法律，其中許多法律在很大程度上彼此不同，而且往往沒有被HIPAA搶先一步，從而使合規工作複雜化。
這些法律的範圍和執行都是不確定的，在當前的醫療改革環境下，特別是在缺乏適用的先例和法規的情況下，可能會發生迅速的變化。聯邦和州執法機構加強了對醫療保健公司與醫療保健提供者之間互動的審查，這導致了醫療保健行業的一系列調查、起訴、定罪和和解。確保我們的內部運營和未來與第三方的業務安排符合適用的醫療法律和法規，將涉及大量成本。政府當局可能會得出結論，認為我們的業務做法不符合當前或未來涉及適用欺詐和濫用或其他醫療保健法律和法規的現行或未來法規、機構指導或判例法。如果我們的業務被發現違反了上述任何法律或任何其他可能適用於我們的政府法律和法規，我們可能會受到重大處罰，包括行政、民事和刑事處罰、損害賠償、罰款、交還、被排除在聯邦和州醫療保健計劃之外、個人監禁、名譽損害、削減或重組我們的業務，以及如果我們受到公司誠信協議或其他協議的約束，以解決有關不遵守這些法律的指控，以及額外的報告義務和監督。此外，防禦任何此類行動都可能是昂貴和耗時的，並可能需要大量的財政和人力資源。因此，即使我們成功地抵禦了可能對我們提出的任何此類行動, 我們的業務可能會受到損害。如果我們預期與之開展業務的任何醫生或其他提供者或實體被發現不遵守適用法律，他們可能會受到刑事、民事或行政制裁，包括被排除在政府資助的醫療保健計劃和監禁之外。如果發生上述任何一種情況，我們的業務運營能力和我們的運營結果可能會受到不利影響。
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當前和未來的醫療立法改革措施可能會對我們的業務和運營結果產生實質性的不利影響。
美國和許多外國司法管轄區已經制定和/或提議了影響醫療保健系統的立法和監管改革，這些改革可能會阻止或推遲我們當前或未來的候選產品或任何未來候選產品的監管批准，限制或監管批准後的活動，並影響我們以盈利方式銷售獲得監管批准的產品的能力。法律、法規、法規或對現有法律和法規的解釋的變化可能會影響我們未來的業務，例如，要求：(I)改變我們的製造安排，(Ii)增加或修改產品標籤，(Iii)召回或停產我們的產品，或(Iv)額外的記錄保存要求。如果強制實施任何此類變化，可能會對我們的業務運營產生不利影響。在美國，已經有並將繼續有大量的立法倡議來控制醫療成本。例如，2010年3月，經《醫療保健、教育和和解法案》或統稱為《ACA》修訂的《患者保護和平價醫療法案》獲得通過，這極大地改變了政府和私營保險公司為醫療保健提供資金的方式，並對美國製藥業產生了重大影響。除其他事項外，ACA使生物製品受到低成本生物仿製藥的潛在競爭，解決了一種新的方法，即根據醫療補助藥物回扣計劃計算製造商在吸入、輸液、滴注、植入或注射時應獲得的回扣，增加醫療補助藥物回扣計劃下製造商應獲得的最低醫療補助回扣，並將回扣計劃擴大到登記在醫療補助管理的護理組織中的個人, 建立對某些品牌處方藥製造商的年度費用和税收，並創建新的Medicare Part D承保缺口折扣計劃，根據該計劃，製造商必須同意在承保缺口期間向符合條件的受益人提供50%(根據2018年兩黨預算法增加到70%)的銷售點折扣，作為製造商的門診藥物納入Medicare Part D的條件。自那時以來，ACA風險調整計劃支付參數每年都會更新。
自頒佈以來，對ACA的某些方面提出了許多司法、行政、行政和立法方面的挑戰。2021年6月17日，美國最高法院以程序為由駁回了幾個州對ACA提出的最新司法挑戰，但沒有具體裁決ACA的合憲性。在最高法院做出裁決之前，總裁·拜登發佈了一項行政命令，啟動了2021年2月15日至2021年8月15日的特殊投保期，目的是通過ACA市場獲得醫療保險。行政命令還指示某些政府機構審查和重新考慮限制獲得醫療保健的現有政策和規則，包括重新審查包括工作要求的醫療補助示範項目和豁免計劃，以及通過醫療補助或ACA獲得醫療保險覆蓋範圍造成不必要障礙的政策。ACA有可能在未來受到司法或國會的挑戰。目前尚不清楚拜登政府的其他醫療改革措施或其他挑戰、廢除或取代ACA的努力(如果有的話)將如何影響我們的業務。
此外，美國對藥品定價做法的立法和執法興趣也越來越大。具體地説，政府對製造商為其銷售產品設定價格的方式進行了更嚴格的審查，導致美國國會進行了幾次調查，並提出並頒佈了聯邦和州立法，旨在提高藥品定價的透明度，降低聯邦醫療保險制度下處方藥的成本，並審查定價與製造商患者計劃之間的關係。
在… 在聯邦一級，總裁·拜登於2021年7月9日簽署了一項行政命令，確認了政府的政策，即(I)支持降低處方藥和生物製品價格的立法改革，包括允許聯邦醫療保險談判藥品價格，設定通脹上限，並支持低成本仿製藥和生物仿製藥的開發和進入市場；以及(Ii)支持制定公共醫療保險選項。除其他事項外，行政命令還指示HHS提供一份報告，説明為打擊處方藥定價過高、加強國內藥品供應鏈、降低聯邦政府為藥品支付的價格、以及解決行業價格欺詐而採取的行動；並指示FDA與提議根據2003年《聯邦醫療保險處方藥、改進和現代化法案》和FDA的實施條例制定第804條進口計劃的州和印第安人部落合作。FDA於2020年9月24日發佈了此類實施條例，並於2020年11月30日生效，為各州制定和提交加拿大藥品進口計劃提供了指導。2020年9月25日，CMS聲明，根據這一規則進口的州的藥品將沒有資格根據社會保障法第1927條獲得聯邦退税，製造商不會出於“最佳價格”或平均製造商價格的目的報告這些藥品。由於這些藥物不被認為是覆蓋的門診藥物，CMS進一步表示，它不會公佈這些藥物的全國平均藥物採購成本。如果實施，從加拿大進口藥品可能會對我們的任何候選產品的價格產生實質性和不利的影響。
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2020年11月20日，CMS發佈了一項實施最惠國或最惠國模式的暫行最終規則，根據該模式，某些藥物和生物製品的聯邦醫療保險B部分報銷率將根據人均國內生產總值類似的經濟合作與發展組織國家的藥品製造商收到的最低價格計算。然而，2021年12月29日，CMS廢除了最惠國規則。
此外，2020年11月30日，HHS發佈了一項法規，取消了藥品製造商對D部分下計劃贊助商降價的安全港保護，直接或通過藥房福利經理，除非法律要求降價。該規定還為反映在銷售點的降價創造了一個新的避風港，以及為藥房福利經理和製造商之間的某些固定費用安排創造了一個避風港。根據法院命令，上述安全港的移除和增加被推遲，最近的立法將該規則的實施暫停到2026年1月1日。這一最後期限被兩黨《更安全社區法案》推遲到2027年1月1日。2022年的通脹削減法案進一步將這一規定的實施推遲到2032年1月1日。
2022年8月，2022年《降低通脹法案》(簡稱《愛爾蘭共和軍》)簽署成為法律。IRA包括幾項可能對我們的業務產生不同程度影響的條款，包括為Medicare Part D受益人創建2,000美元的自付上限，對Medicare Part D中的所有藥品施加新的製造商財務責任，允許美國政府就某些高成本藥物和生物製品的聯邦醫療保險B部分和D部分定價進行談判，沒有仿製藥或生物相似競爭，要求公司為增長快於通脹的藥品價格向Medicare支付回扣，以及推遲要求將藥房福利經理回扣傳遞給受益人的回扣規則。愛爾蘭共和軍對我們的業務和整個醫療保健行業的影響尚不清楚。
在州一級，各州越來越積極地通過立法和實施旨在控制藥品和生物製品定價的法規，包括價格或患者報銷限制、折扣、對某些產品准入的限制和營銷成本披露和透明度措施，在某些情況下，旨在鼓勵從其他國家進口和批量購買。此外，地區衞生保健當局和個別醫院越來越多地使用招標程序來確定哪些藥品和供應商將包括在他們的處方藥和其他醫療保健計劃中。這些措施一旦獲得批准，可能會降低對我們產品的最終需求，或者給我們的產品定價帶來壓力。
我們預計未來將採取更多的州和聯邦醫療改革措施，其中任何一項都可能限制聯邦和州政府為醫療產品和服務支付的金額，這可能會導致對我們當前或未來候選產品的需求減少或額外的定價壓力。特別是，通過CMS和當地州醫療補助計劃進行的任何政策變化都可能對我們的業務產生重大影響。
我們的收入前景可能會受到美國和海外醫療支出和政策變化的影響。我們在一個高度受監管的行業運營，與醫療保健可用性、醫療保健產品和服務的交付或支付方式相關的新法律、法規或司法裁決，或對現有法律、法規或決定的新解釋，可能會對我們的業務、運營和財務狀況產生負面影響。
外國、聯邦和州各級已經並可能繼續提出立法和監管建議，旨在擴大醫療保健的可獲得性，控制或降低醫療保健成本。我們無法預測未來可能採取的舉措，包括廢除、取代或對ACA進行重大修訂。政府、保險公司、管理醫療組織和其他醫療服務付款人繼續努力控制或降低醫療成本和/或實施價格管制，可能會產生不利影響：
聯邦醫療保險或其他政府計劃報銷的任何減少都可能導致私人支付者支付的類似減少，這可能會對我們未來的盈利能力產生不利影響。此外，政府有可能採取更多行動來應對新冠肺炎疫情。
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與我們的知識產權有關的風險
如果我們不充分保護我們的專有權，我們的競爭能力可能會下降，我們的專有權不一定能解決我們競爭優勢面臨的所有潛在威脅。
我們的商業成功有賴於獲得和維護我們的知識產權的專有權利，包括與我們使用HPV衍生病毒樣顆粒靶向腫瘤和VDC(如Belzupacap Sarotalocan)的技術平臺相關的權利，以及成功捍衞這些權利以抵禦第三方挑戰併成功實施這些權利以防止第三方侵權的權利。我們只能保護Belzupacap Sarotalocan或從我們的平臺衍生的未來產品候選產品不被第三方未經授權使用，前提是有效和可執行的專利涵蓋了它。由於許多因素，我們維持Belzupacap Sarotalocan或未來產品候選產品的專利保護的能力不確定，包括：
即使我們的專利涵蓋Belzupacap Sarotalocan，我們可能仍然無法使用或銷售Belzupacap Sarotalocan或未來的候選產品，因為其他公司的專利權。其他公司可能已經提交了專利申請，涉及與我們相似或相同的組合物、產品或方法，這可能會對我們成功將belzupacap sarotalocan或未來的候選產品商業化的能力產生重大影響。
專利的頒發對於其發明性、範圍、有效性或可執行性並不是決定性的，我們擁有和許可的專利可能會在美國和國外的法院或專利局受到挑戰。此類挑戰可能導致失去獨佔性或經營自由，或專利主張全部或部分縮小、無效或無法執行，這可能限制我們阻止他人使用類似或相同技術和產品或將其商業化的能力，或限制我們技術和產品的專利保護期限。此外，專利的壽命是有限的。在美國，專利的自然失效時間通常是申請後20年。可能會有各種延期；然而，專利的有效期及其提供的保護是有限的。
獲得和維護專利組合需要大量費用，包括定期維護費、續期費、年金費和各種其他政府對專利和專利申請的費用。這些支出可能在起訴專利申請的許多階段，以及在維護和實施已頒發的專利的整個生命週期內。我們可能會也可能不會選擇對我們投資組合中的特定知識產權進行或維持保護。如果我們選擇放棄專利保護，或者故意或無意地允許專利申請或專利失效，我們的競爭地位可能會受到影響。此外，我們聘請信譽良好的律師事務所和其他專業人員幫助我們遵守各種程序、文件、費用支付和其他類似規定，在許多情況下，疏忽可以通過支付滯納金或根據適用規則通過其他方式得到糾正。然而，在某些情況下，不支付某些款項或不遵守專利過程中的某些要求，可能會導致專利或專利申請被放棄或失效，從而導致相關法域的專利權部分或全部喪失。在這種情況下，我們的競爭對手可能會進入市場，這將對我們的業務產生實質性的不利影響。
強制執行我們的專利權可能需要採取法律行動，這可能代價高昂，並可能涉及大量管理時間的轉移。我們不能保證我們將有足夠的財政或其他資源來提起和追查侵權索賠，這些索賠通常會持續數年才能結案。此外，這些法律行動可能不成功，並導致我們的專利無效、發現它們不可執行或要求我們與第三方簽訂許可協議或向第三方支付使用我們專利所涵蓋的技術的費用。我們可能會也可能不會選擇對那些侵犯我們專利或未經授權使用專利的公司提起訴訟或採取其他行動，因為監控這些活動需要相關的費用和時間。如果我們不能成功地保護或執行我們的知識產權，我們的競爭地位可能會受到影響，這可能會損害我們的運營結果。
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我們可能需要從第三方獲得知識產權許可，而此類許可可能無法獲得，也可能無法以商業合理的條款獲得。
第三方可以擁有對Belzupacap Sarotalocan或任何未來候選產品的開發非常重要或必要的知識產權，包括專利權。我們可能有必要使用第三方的專利或專有技術將belzupacap sarotalocan或任何未來的候選產品商業化，在這種情況下，我們將被要求獲得這些第三方的許可。這樣的許可證可能無法以商業上合理的條款獲得，或者根本不能獲得，我們可能會被迫接受不利的合同條款。如果我們不能以商業上合理的條款獲得這樣的許可證，我們的業務可能會受到損害。
我們業務的增長可能在一定程度上取決於我們獲得、授權或使用第三方專有權的能力。我們可能無法從第三方獲得或許可我們認為對我們的業務運營必要或重要的任何此類專有權。此外，我們可能無法以合理的成本或合理的條款獲得任何這些許可證(如果有的話)。如果發生這種情況，我們可能需要停止使用這些第三方知識產權所涵蓋的成分或方法，並可能需要尋求開發不侵犯這些知識產權的替代方法，這可能會帶來額外的成本和開發延遲，即使我們能夠開發出這樣的替代方法，這可能是不可行的。即使我們能夠獲得許可，它也可能是非排他性的，這意味着我們的競爭對手也可能獲得獲得許可給我們的相同技術的訪問權。在這種情況下，我們可能需要花費大量時間和資源來開發或許可替代技術。
我們依賴於第三方授權的知識產權。我們面臨與這種依賴相關的風險，包括這樣的風險：如果我們未能履行我們向第三方許可知識產權的協議中的義務，或者我們與許可人的業務關係受到中斷，我們可能會失去對我們的業務至關重要的許可權。
我們簽署了許多對我們的業務非常重要的知識產權許可協議。我們現有的許可協議對我們施加了各種努力、里程碑付款、特許權使用費和其他義務。如果我們未能履行這些協議下的任何義務，或我們面臨破產，我們的許可人可能有權終止許可，在這種情況下，我們將無法銷售許可涵蓋的任何產品。
根據許可協議，我們與許可人之間可能還會發生知識產權糾紛，包括：
如果圍繞我們許可的知識產權的糾紛阻礙或損害我們以可接受的條款維持當前許可安排的能力，我們可能無法成功開發受影響的候選產品並將其商業化。
此外，在向許可人支付與我們利用我們從他們那裏獲得的許可權相關的版税方面可能會出現爭議。許可人可能會對我們保留的版税基礎提出異議，並聲稱我們有義務在更廣泛的基礎上付款。這類糾紛的解決成本可能很高，可能會轉移管理層對日常活動的注意力。除了我們可能面臨的任何訴訟的費用外，任何針對我們的法律行動都可能增加我們在各自協議下的付款義務，並要求我們向此類許可人支付利息和潛在損害。如果我們從第三方獲得許可的知識產權糾紛阻礙或削弱了我們以可接受的條款維持許可安排的能力，我們或我們的合作者可能無法成功地製造Belzupacap Sarotalocan或未來的候選產品並將其商業化。
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如果我們不履行許可協議下的義務，我們的許可方可能有權終止這些協議，在這種情況下，我們可能無法生產或銷售belzupacap sarotalocan或未來的候選產品。終止這些協議或減少或取消我們在這些協議下的權利可能會導致我們不得不以不太有利的條款談判新的或恢復的協議，或者導致我們失去這些協議下的權利，包括我們對重要知識產權或技術的權利。
如果我們沒有根據《哈奇-瓦克斯曼法案》在美國獲得專利期延長，或在國外根據類似的法律就我們的belzupacap sarotalocan或未來的候選產品獲得專利期延長，從而可能延長此類產品的營銷排他性期限，我們的業務可能會受到損害。
在美國，涵蓋FDA批准的藥物或生物的專利可能有資格延長期限，旨在恢復在FDA進行的上市前監管審查過程中丟失的專利期。根據我們候選產品的FDA上市批准的時間、持續時間和條件，我們擁有、共同擁有或授權的一項或多項美國專利可能有資格根據1984年的《藥品價格競爭和專利期限恢復法》或《哈奇-瓦克斯曼法案》獲得有限的專利期延長。哈奇-瓦克斯曼法案允許最長五年的專利恢復期限，作為對產品開發和FDA監管審查過程中失去的專利期的補償。哈奇-瓦克斯曼法案允許每個FDA批准的產品最多延長一項專利，作為對FDA監管審查過程中失去的專利期的補償。專利期限的延長不得超過自產品批准之日起共計14年的時間，只有涉及該批准的藥品、其使用方法或其製造方法的權利要求方可延長。在歐盟，Belzupacap Sarotalocan或未來的候選產品可能有資格根據類似的立法延長期限。然而，在任一司法管轄區，如果我們未能在適用的最後期限內提出申請、未能在相關專利到期前提出申請或未能滿足適用的要求，我們可能得不到延期。即使我們獲準延期，延期的期限也可能比我們要求的要短。如果我們無法獲得專利期限延長，或者如果任何此類延長的期限少於我們的請求, 我們可以對該產品行使專利權的期限實際上將縮短，我們的競爭對手可能會更快獲得批准，進入競爭對手的產品市場。由此導致的適用產品多年收入的減少可能是相當大的。
專利和專利申請涉及高度複雜的法律和事實問題，如果對我們不利，可能會對我們的專利地位產生負面影響。
生物製藥和生物技術公司以及我們業務領域的其他參與者的專利地位可能非常不確定，通常涉及複雜的科學、法律和事實分析。特別是，在涉及生物藥物組合物的一些專利中允許的權利要求的解釋和廣度可能是不確定和難以確定的，並且經常受到與專利組合物和相關專利權利要求有關的事實和情況的重大影響。美國專利商標局及其外國同行的標準有時是不確定的，未來可能會發生變化。因此，不能確切地預測專利的發放和範圍。專利一旦頒發，可能會受到質疑、無效或規避。美國專利和專利申請也可能受到幹擾或派生程序的影響，美國專利可能受到複審程序、授權後審查和/或各方間在美國專利商標局進行審查。國際專利也可能在相應的國際專利局受到反對或類似的程序，這可能導致專利的喪失或專利申請的拒絕，或者專利或專利申請的一項或多項權利要求的範圍的喪失或縮小。此外，這種幹擾、派生、複查、贈款後審查、各方間審查和反對程序可能代價高昂。因此，任何已頒發的專利下的權利可能不能為我們提供足夠的保護，使其免受競爭產品或工藝的影響。
此外，即使沒有受到挑戰，我們的專利和專利申請可能也不會阻止其他人設計他們的產品，以避免被我們的索賠涵蓋。如果我們持有的關於belzupacap Sarotalocan或未來產品候選產品的專利申請所提供的保護的廣度或強度受到威脅，可能會阻止公司與我們合作開發，並可能威脅我們或他們成功將belzupacap Sarotalocan或未來產品候選產品商業化的能力。
此外，美國和其他國家專利法的變化或對專利法的不同解釋可能會允許其他人使用我們的發現或開發我們的技術並將其商業化，而不向我們提供任何賠償，這可能會限制我們能夠獲得的專利保護範圍。一些國家的法律沒有像美國法律那樣保護知識產權，這些國家可能缺乏足夠的規則和程序來保護我們的知識產權。
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第三方可能會對我們提起訴訟，指控我們侵犯了他們的專利和專有權利，或者我們可能需要捲入維護或強制執行我們的專利的訴訟中，其中任何一項都可能導致大量成本或生產力損失，推遲或阻止候選產品的開發和商業化，禁止我們使用專有技術或銷售潛在產品，或將我們的專利和其他專有權利置於危險之中。
我們的商業成功取決於我們開發、製造、營銷和銷售Belzupacap Sarotalocan或未來候選產品的能力，而不會指控或實際侵犯、挪用或其他侵犯第三方專利和專有權利的行為。在生物技術行業中，與侵犯或挪用專利和其他知識產權有關的訴訟很常見，包括專利侵權訴訟、幹預、異議、複審程序、授權後複審和/或各方間在美國專利商標局和相應的國際專利局進行審查。我們計劃在其中運營的各個市場都面臨着頻繁和廣泛的專利和其他知識產權訴訟。此外，許多依賴知識產權的行業的公司，包括生物技術和製藥行業，都利用知識產權訴訟作為一種手段，以獲得相對於競爭對手的優勢。由於任何專利侵權索賠，或者為了避免任何潛在的侵權索賠，我們可能會選擇尋求或被要求尋求第三方的許可，這可能需要支付大量的使用費或費用，或者要求我們在我們的知識產權下授予交叉許可。這些許可證可能不會以合理的條款提供，或者根本不提供。即使以合理的條款獲得許可，這些權利也可能是非排他性的，這將使我們的競爭對手能夠獲得相同的知識產權。如果我們不能以可接受的條款獲得許可，我們可能會被阻止將belzupacap sarotalocan或未來的候選產品商業化，或被迫修改belzupacap sarotalocan或未來的候選產品，或者停止我們業務運營的某些方面，這可能會嚴重損害我們的業務。我們還可能被迫重新設計或修改我們的技術或候選產品，以便我們不再侵犯第三方知識產權，這可能會導致我們的重大成本或延遲，或者重新設計或修改可能是不可能的或技術上不可行的。即使我們最終獲勝，這些事件中的任何一項都可能需要我們轉移大量的財務和管理資源，否則我們將能夠投入到我們的業務中。
此外，如果對我們或我們的第三方服務提供商提起專利侵權訴訟，我們與Belzupacap Sarotalocan或訴訟標的未來候選產品有關的開發、製造或銷售活動可能會被推遲或終止。此外，為此類索賠辯護可能會導致我們產生鉅額費用，如果成功，如果我們被發現侵犯了第三方的專利權，可能會導致我們支付大量損害賠償金。如果我們被發現故意侵犯這些權利，這些損害可能包括增加的損害賠償和律師費。一些索賠人可能擁有比我們多得多的資源，並可能比我們能夠在更大程度上和更長時間內承受複雜的知識產權訴訟費用。此外，只專注於通過強制執行專利權來提取專利費和和解的專利控股公司可能會針對我們。此外，如果我們擁有或許可的專利和專利申請所提供的保護的廣度或強度受到威脅，可能會阻止公司與我們合作，對當前或未來的候選產品進行許可、開發或商業化。
我們未來可能會因我們侵犯第三方專利權而在其他司法管轄區受到第三方索賠和類似的對抗性訴訟或訴訟。即使此類索賠沒有法律依據，有管轄權的法院也可以裁定這些第三方專利是有效的、可強制執行的和被侵犯的，任何此類專利的持有者可能能夠阻止我們進一步開發或商業化belzupacap sarotalocan或未來產品候選產品的能力，除非我們根據適用的專利獲得許可，或者直到這些專利到期或最終被確定為無效或不可執行。
如果我們或我們的許可人之一對第三方提起法律訴訟，以強制執行涵蓋我們的技術或候選產品的專利，被告可以反訴我們的專利無效或不可強制執行。在美國和歐洲的專利訴訟中，被告聲稱無效或不可執行的反訴很常見。質疑有效性的理由可能是據稱未能滿足幾項法定要求中的任何一項，例如，缺乏新穎性、明顯或無法實施。在專利訴訟中，涉及無效和不可執行主張的訴訟結果是不可預測的。例如，關於專利的有效性，我們不能確定沒有我們和專利審查員在起訴期間不知道的無效先前技術，但不利的第三方可以識別並提交支持這種無效主張的聲明。如果被告以無效或不可強制執行的法律主張勝訴，我們將至少失去Belzupacap Sarotalocan或未來產品候選產品的部分專利保護。
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我們不會尋求在世界各地的所有司法管轄區保護我們的知識產權，即使在我們尋求保護的司法管轄區，我們也可能無法充分執行我們的知識產權。
在世界所有國家和司法管轄區申請、起訴和捍衞Belzupacap Sarotalocan或未來產品候選產品的專利將是昂貴得令人望而卻步的，而且我們在美國以外的一些國家的知識產權可能沒有美國的知識產權廣泛。此外，一些外國的法律對知識產權的保護程度不如美國的聯邦和州法律。因此，我們可能無法阻止第三方在美國以外的所有國家/地區實施我們的發明，或在美國或其他司法管轄區銷售或進口使用我們的發明製造的產品。
我們已經並已經在我們打算製造、已經制造、使用、提供銷售或銷售產品的國家申請專利，我們在這些國家評估侵權風險，以證明尋求專利保護的成本是合理的。競爭對手可能會在我們沒有尋求和獲得專利保護的司法管轄區使用我們的技術來開發他們自己的產品，並可能將其他侵權產品出口到我們擁有專利保護但我們執行專利權的能力不如美國的地區。這些產品可能會與我們可能開發的任何產品競爭，而我們的專利或其他知識產權可能無法有效或不足以阻止這種競爭。
其他一些國家的法律對知識產權的保護程度不如美國法律。例如，歐洲專利法對人體治療方法的專利性限制比美國法律更多。專利保護最終必須在逐個國家的基礎上尋求，這是一個昂貴和耗時的過程，結果不確定。因此，我們選擇不在某些國家尋求專利保護，我們也不會在這些國家享受專利保護的好處。此外，一些國家，特別是發展中國家的法律制度不支持專利和其他知識產權保護的強制執行，特別是與生物製藥或生物技術有關的專利和其他知識產權保護。因此，在美國以外的某些司法管轄區，許多公司在保護和捍衞知識產權方面遇到了重大困難。這些問題可能會使我們很難阻止侵犯我們的專利(如果獲得)或挪用我們的其他知識產權。
此外，在外國司法管轄區強制執行我們的專利權的訴訟程序可能會導致鉅額成本，並將我們的努力和注意力從我們業務的其他方面轉移出去，使我們的專利面臨被無效或狹義解釋的風險，使我們的專利申請面臨不發佈或引發第三方對我們提出索賠的風險。我們可能不會在我們發起的任何訴訟中獲勝，我們獲得的損害賠償或其他補救措施(如果有)可能沒有商業意義，而我們可能被勒令向此類第三方支付的損害賠償和其他補救措施可能是重大的。因此，我們在世界各地執行我們的知識產權的努力可能不足以從我們開發或許可的知識產權中獲得顯著的商業優勢。
如果我們或我們的許可方不能保護與我們的產品或流程相關的專有信息的機密性，我們的業務和競爭地位將受到損害。
我們和我們的許可方依靠保密協議來保護與我們的產品和流程相關的非專利專有技術、技術和其他專有信息，以保持我們的競爭地位。例如，我們的許可方理想汽車-COR繼續生產IRDYE700DX® 染料分子(用於Belzupacap Sarotalocan)作為商業祕密。商業祕密和技術訣竅可能很難保護。特別是，隨着時間的推移，與我們的開發計劃和我們可能開發的其他專有技術相關的商業祕密和技術訣竅可能會通過獨立開發、發表描述方法的期刊文章以及學術和行業中具有科學地位的人員的流動在行業內傳播。
我們尋求保護我們的專有信息，部分是通過與有權訪問這些信息的各方簽訂保密協議，例如我們的員工、公司合作者、外部科學合作者、合同製造商、顧問、顧問和其他第三方。我們還與我們的員工和顧問簽訂保密和發明或專利轉讓協議。儘管做出了這些努力，但任何一方都可能違反協議，泄露我們的專有信息。監管未經授權使用和披露我們的知識產權是很困難的，我們也不知道我們為保護我們的知識產權而採取的步驟是否有效。此外，我們可能無法就任何此類違規行為獲得足夠的補救措施。執行一方非法披露或挪用專有信息的主張是困難、昂貴和耗時的，結果是不可預測的。此外，美國國內外的一些法院不太願意或不願意保護商業祕密。
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我們可能會受到第三方對我們的商業祕密擁有所有權利益的索賠。例如，我們可能會因為員工、顧問或其他參與開發belzupacap Sarotalocan的人的義務衝突而產生糾紛。可能有必要提起訴訟，以對抗這些和其他挑戰我們商業祕密所有權的指控。如果我們未能為任何此類索賠辯護，除了支付金錢損害賠償外，我們還可能失去寶貴的商業祕密權利，例如對我們的治療程序和我們可能開發的其他專有技術非常重要的商業祕密的獨家所有權或使用權。這樣的結果可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。即使我們成功地對此類索賠進行了辯護，訴訟也可能導致鉅額成本，並分散我們管理層和其他員工的注意力。
此外，我們的競爭對手可能會獨立開發與我們專有信息相當的知識、方法和訣竅。競爭對手可以購買我們的產品，並複製我們在開發我們沒有專利保護的技術時獲得的部分或全部競爭優勢。如果我們的任何專有信息是由競爭對手合法獲取或獨立開發的，我們將無權阻止他們或他們向其傳遞信息的人使用該技術或信息與我們競爭。如果我們的任何專有信息被披露給競爭對手或由競爭對手獨立開發，我們的競爭地位將受到損害。
我們還通過維護我們辦公場所的實體安全以及我們的信息技術系統的實體和電子安全，努力維護我們的數據和其他機密信息的完整性和保密性。雖然我們對這些個人、組織和系統有信心，但協議或安全措施可能會被違反，檢測到泄露或挪用機密信息的行為，並提出一方非法披露或挪用機密信息的説法是困難、昂貴和耗時的，結果是不可預測的。此外，我們可能無法就任何違規行為獲得足夠的補救措施。此外，我們的保密信息可能會被競爭對手知道或獨立發現，在這種情況下，我們將無權阻止他們或他們傳達信息的人使用該技術或信息與我們競爭，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。
與我們的商業和工業有關的風險
如果我們失去關鍵的管理人員，或者如果我們不能招聘更多的高技能人員，我們執行業務戰略的能力將受到損害，可能導致失去市場或市場份額，並可能降低我們的競爭力。
我們在競爭激烈的生物製藥行業中的競爭能力取決於我們吸引、管理、激勵和留住高素質管理、科學和醫療人員的能力。我們高度依賴我們的管理、科學和醫療人員。失去我們的任何高管、其他關鍵員工和其他科學和醫療顧問的服務，以及我們無法為這些人找到合適的替代者，可能會損害我們的業務。此外，我們依靠顧問和顧問，包括科學和臨牀顧問，幫助我們制定我們的研發和商業化戰略。我們的顧問和顧問可能受僱於我們以外的僱主，並可能根據與其他實體簽訂的諮詢或諮詢合同作出承諾，這可能會限制我們獲得他們的機會。如果我們不能繼續吸引和留住高素質的人才，我們推行增長戰略的能力將受到限制。
我們行業對技術人才的競爭非常激烈，可能會限制我們以可接受的條件及時或根本無法聘用和留住高素質人才的能力。特別是，我們在總部所在的波士頓地區經歷了競爭非常激烈的招聘環境。與我們競爭合格人才的許多其他製藥公司擁有更多的財務和其他資源，不同的風險狀況，以及比我們更長的行業歷史。它們還可能為職業發展提供更多樣化的機會和更好的機會。這些特點中的一些可能比我們所提供的更吸引高素質的應聘者。為了吸引有價值的員工留在我們公司，除了工資和現金激勵外，我們還提供了隨着時間的推移而授予的股權激勵獎勵。隨着時間的推移，限制性股票獎勵和股票期權對員工的價值可能會受到我們股價波動的重大影響，這些波動超出了我們的控制範圍，而且在任何時候都可能不足以抵消其他公司提供的更有利可圖的報價。儘管我們努力留住有價值的員工，但我們的管理、科學和開發團隊的成員是隨意的員工，他們可能會在短時間內終止與我們的僱傭關係。我們不為這些個人或我們任何其他員工的生命維持“關鍵人物”保險單。考慮到我們計劃的階段性和擴大業務的計劃，我們的成功還取決於我們能否繼續吸引、留住和激勵整個組織的高技能初級、中級和高級人員。
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持續的新冠肺炎大流行，或類似的大流行、流行病或傳染病的爆發，可能會對我們的業務和我們的財務業績產生實質性的不利影響，並可能導致我們候選產品的開發中斷。
大流行或類似疫情等公共衞生危機可能會對我們的業務產生不利影響。正在進行的新冠肺炎大流行繼續演變，並已導致實施各種應對措施，包括政府強制隔離、旅行限制和其他公共衞生安全措施。目前的新冠肺炎大流行對我們或我們第三方合作伙伴的業務(包括我們的臨牀前研究或臨牀試驗運營)的影響程度將取決於未來的發展，這些事態發展具有高度的不確定性，無法充滿信心地預測，包括大流行的持續時間、可能更嚴重或更具傳染性的新變種的出現、疫苗的接受程度以及政府當局、衞生系統和私營公司為控制新冠肺炎傳播或治療其影響而採取的行動等等。新冠肺炎在全球的持續傳播可能會對我們在美國的臨牀前或臨牀試驗運營產生不利影響，包括我們招募和留住患者以及作為醫療保健提供者可能增加了對新冠肺炎風險敞口的主要研究人員和現場工作人員的能力。例如，與其他生物製藥公司類似，我們可能會在啟動啟用IND的研究、方案偏差、招募臨牀試驗或臨牀試驗中的患者劑量以及激活新的試驗地點方面遇到延遲。新冠肺炎還可能影響位於受影響地區的第三方CRO的員工，我們依賴這些CRO進行臨牀試驗。新冠肺炎對患者登記或治療或我們候選產品的執行產生的任何負面影響都可能導致臨牀試驗活動代價高昂的延遲，這可能對我們獲得監管機構批准我們的候選產品並將其商業化的能力產生不利影響，增加我們的運營費用, 並對我們的財務業績產生實質性的不利影響。
此外，是否及時登記參加計劃中的臨牀試驗取決於臨牀試驗地點，而這些地點可能會受到全球衞生問題的不利影響，例如大流行。持續的新冠肺炎大流行將推遲或以其他方式對我們的候選產品以及我們的業務產生不利影響的臨牀試驗的一些因素包括：
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我們已採取臨時預防措施，旨在幫助將病毒對我們員工的風險降至最低，包括暫時要求我們的某些員工遠程工作，暫停我們員工在世界各地的所有非必要旅行，並不鼓勵員工參加行業活動和與工作相關的會議，這可能會對我們的業務產生負面影響。目前我們無法預測企業和政府機構(如美國證券交易委員會或FDA)計劃和潛在關閉或中斷的範圍和嚴重性。自2020年3月國內外對設施的檢查基本上被擱置以來，FDA一直在努力恢復大流行前的檢查活動，包括按優先順序進行常規監測、生物研究監測和審批前檢查。如果FDA確定有必要進行檢查以獲得批准，並且由於旅行限制而無法在審查週期內完成檢查，並且FDA認為遠程交互評估不夠充分，該機構已表示，根據情況，它通常打算對申請發出完整的回覆信或推遲行動，直到檢查可以完成。在新冠肺炎突發公共衞生事件期間，由於美國食品藥品監督管理局無法完成對其申請的規定檢查，多家公司宣佈收到完整的回覆函。美國以外的監管機構可能會採取類似的限制或其他政策措施來應對正在進行的新冠肺炎大流行，並可能會在監管活動中遇到延誤。
這些因素以及新冠肺炎引發的其他因素可能會在已經受到新冠肺炎困擾的國家惡化，或者可能繼續蔓延到更多國家。上述任何因素，以及與任何不可預見的此類中斷相關的其他因素，都可能對我們的業務以及我們的運營結果和財務狀況產生重大不利影響。此外，圍繞這些和相關問題的不確定性可能會對美國和其他經濟體的經濟造成不利影響，這可能會影響我們籌集必要資本開發和商業化我們的計劃和候選產品的能力。
美國食品和藥物管理局、美國證券交易委員會和其他政府機構的資金不足，包括政府關門或這些機構運營的其他中斷，可能會阻礙它們僱用和保留關鍵領導層和其他人員的能力，阻止新產品和服務的及時開發或商業化，或者以其他方式阻止這些機構履行我們業務運營可能依賴的正常業務職能，這可能會對我們的業務產生負面影響。
FDA審查和批准新產品的能力可能受到各種因素的影響，包括政府預算和資金水平、僱用和留住關鍵人員以及接受用户費用支付的能力，以及法定、監管和政策變化。因此，該機構的平均審查時間近年來一直在波動。此外，政府為美國證券交易委員會和我們的業務可能依賴的其他政府機構提供的資金，包括那些為研發活動提供資金的機構，都受到政治進程的影響，而政治進程本身就是不穩定和不可預測的。
FDA和其他機構的中斷也可能會減緩新產品候選產品被必要的政府機構審查和/或批准所需的時間，這將對我們的業務產生不利影響。如果政府長期停擺，可能會嚴重影響FDA及時審查和處理我們提交的監管文件的能力，這可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。此外，未來政府關門可能會影響我們進入公開市場並獲得必要資本的能力，以便適當地資本化和繼續我們的業務。
如果我們不遵守環境、健康和安全法律法規，我們可能會被罰款或罰款，或者產生成本，這可能會對我們的業務成功產生實質性的不利影響。
我們受到許多環境、健康和安全法律和法規的約束，包括那些管理實驗室程序以及危險材料和廢物的處理、使用、儲存、處理和處置的法律和法規。我們的行動涉及使用危險和易燃材料，包括化學品、生物和放射性材料。我們的業務還會產生危險廢物產品。我們通常與第三方簽訂合同，處理這些材料和廢物。我們不能消除這些材料造成污染或傷害的風險。如果我們使用危險材料造成污染或傷害，我們可能要對由此造成的任何損害負責，任何責任都可能超出我們的資源範圍。我們還可能產生與民事或刑事罰款和處罰相關的鉅額費用。
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雖然我們維持工人補償保險，以支付因使用危險材料導致員工受傷而可能產生的成本和開支，但該保險可能不足以支付潛在的責任。我們不為可能因我們儲存或處置生物、危險或放射性材料而對我們提出的環境責任或有毒侵權索賠維持保險。
税法或其實施或解釋的變化可能會對我們或我們的投資者產生不利影響。
涉及美國聯邦、州和地方所得税的規則不斷受到參與立法過程的人員以及美國國税局(IRS)和美國財政部的審查。税法的變化(這些變化可能具有追溯力)可能會對我們或我們普通股的持有者產生不利影響。近年來，已經發生了許多變化，未來可能還會繼續發生變化。
無法預測是否會在何時、以何種形式或生效日期頒佈新税法，或根據現有或新税法制定、頒佈或發佈法規和裁決，這可能會導致我們或我們的股東的納税責任增加，或要求我們改變運營方式，以最大限度地減少或減輕税法或税法解釋變化的任何不利影響。
我們的內部信息技術系統，或我們的第三方CRO、承包商、顧問或代表我們處理敏感信息的其他人的系統，可能會出現故障或遭遇安全事件、數據丟失或泄漏以及其他損害，其中任何一個都可能導致我們的候選產品開發計劃受到實質性破壞，損害與我們業務相關的敏感信息，或阻止我們訪問此類信息，使我們承擔責任或以其他方式對我們的業務產生不利影響。
在我們的正常業務過程中，我們可能會收集、存儲和傳輸機密信息，包括知識產權、專有業務信息和個人信息(包括健康信息)。至關重要的是，我們必須以安全的方式這樣做，以維護此類信息的機密性、完整性和可用性。我們還將我們的某些業務外包給第三方，因此我們管理着許多可以訪問我們信息的第三方。儘管採取了安全措施，我們內部的計算機系統，以及我們的CRO和我們所依賴的其他第三方的計算機系統，仍然容易受到計算機病毒、未經授權的訪問、複雜的民族國家和民族國家支持的參與者或惡意第三方的網絡攻擊(包括部署有害的惡意軟件(如惡意代碼、病毒和蠕蟲)、自然災害、全球流行病、火災、恐怖主義、戰爭、電信和電氣故障、欺詐活動，以及我們的員工、承包商、顧問、業務合作伙伴和/或其他第三方、網絡釣魚攻擊、勒索軟件、拒絕服務攻擊、社會工程計劃和其他影響服務可靠性並威脅信息機密性、完整性和可用性的手段)，這可能會危及我們的系統基礎設施，並導致未經授權訪問、披露或獲取信息。網絡攻擊的頻率、複雜性和強度都在增加。用於破壞或未經授權訪問我們的信息技術系統或我們所依賴的信息處理系統的技術經常發生變化, 我們可能無法預見這種技術，或實施足夠的預防措施，或在所有情況下阻止安全事件。我們集成到信息技術系統中的恢復系統、安全協議、網絡保護機制和其他安全措施，旨在防範、檢測和最大限度地減少安全違規行為，可能不足以防止或檢測服務中斷、系統故障或數據丟失。
我們的信息技術系統的重大中斷或安全事件可能會對我們的業務運營產生不利影響，和/或導致機密信息(包括商業祕密或其他知識產權、專有商業信息和個人信息，包括健康信息)的丟失、挪用和/或未經授權訪問、使用或披露，或阻止訪問，並可能導致我們的財務、法律、商業和聲譽損害。如果發生這樣的中斷並導致我們的運營中斷，可能會導致我們的產品開發計劃發生實質性中斷。例如，已完成、正在進行或計劃中的臨牀試驗中的臨牀試驗數據丟失可能會導致我們的監管審批工作延遲，並顯著增加我們恢復或複製數據的成本。此外，新冠肺炎疫情已導致我們大量員工和合作夥伴遠程工作，這增加了數據泄露或數據和網絡安全問題的風險。如果任何中斷或安全事件導致我們的數據或應用程序丟失或損壞，或不適當地披露機密或專有信息，我們可能會招致責任，我們未來候選產品的進一步開發可能會被推遲。
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我們還可能被要求遵守法律、法規、規則、行業標準和其他要求我們維護個人數據安全的法律義務。我們還可能有合同和其他法律義務通知合作者、我們的臨牀試驗參與者或其他相關利益相關者安全事件。如果不能預防或減輕網絡攻擊，可能會導致未經授權訪問數據，包括個人數據。大多數司法管轄區都制定了法律，要求公司在涉及某些類型的數據的安全漏洞時通知個人、監管機構和其他人。此類披露代價高昂，可能導致負面宣傳，可能導致我們的合作者或其他相關利益相關者對我們的安全措施的有效性失去信心，並要求我們花費大量資本和其他資源來應對和/或緩解實際或預期的安全漏洞造成的問題。此外，應對網絡安全事件或緩解任何已發現的安全漏洞的成本可能會很高，包括補救此類事件的影響、支付贖金、從備份中恢復數據以及執行數據分析以確定哪些數據可能受到攻擊的成本。此外，我們控制或補救安全事件或任何被利用來導致事件的漏洞的努力可能不會成功，而控制或補救它們的努力和任何相關失敗可能會導致中斷、延遲、損害我們的聲譽，並增加我們的保險覆蓋範圍。
此外，安全漏洞引發的訴訟可能會對我們的業務產生不利影響。未經授權訪問我們的信息技術系統可能會導致與我們的合作者、臨牀試驗參與者或其他相關利益相關者提起訴訟。這些訴訟可能迫使我們花費金錢進行辯護或和解，分散管理層的時間和注意力，增加我們的經營成本，或對我們的聲譽造成不利影響。我們可能被要求從根本上改變我們的業務活動和做法，以應對此類訴訟，這可能會對我們的業務產生不利影響。如果發生安全漏洞，並且我們的數據或我們的合作者的數據的保密性、完整性或可用性被破壞，我們可能會招致重大責任，這可能會對我們的業務產生負面影響，並損害我們的聲譽。
此外，我們可能沒有足夠的保險覆蓋範圍或以其他方式保護我們免受責任或損害，或充分減輕責任或損害。如果對我們提出的一項或多項超出我們可用保險範圍的大額索賠獲得成功，或導致我們的保單發生變化(包括增加保費或實施大額免賠額或共同保險要求)，可能會對我們的業務產生不利影響。此外，我們不能確定我們現有的保險範圍和錯誤和遺漏保險將繼續以可接受的條款提供，或者我們的保險公司不會拒絕未來的任何索賠。
我們正在或可能會受到與數據隱私和安全相關的嚴格和不斷變化的隱私和信息安全法律、法規、標準、政策和合同義務的約束。我們實際或被認為未能遵守此類數據隱私和安全義務可能會導致政府執法行動(可能包括民事或刑事罰款或處罰)、擾亂我們的臨牀試驗或產品的商業化、私人訴訟、改變我們的業務做法、增加運營成本，以及可能對我們的運營結果和業務產生負面影響的負面宣傳。遵守或不遵守此類義務可能會增加我們產品的成本，可能會限制產品的使用或採用，否則可能會對我們的經營業績和業務產生負面影響。
隨着聯邦、州和外國政府繼續採用新的或修改現有的法律和法規，涉及數據隱私和安全以及數據的收集、處理、存儲、傳輸和使用，對數據(包括個人和臨牀試驗數據)的監管正在演變。這些新的或擬議的法律和法規受到不同解釋的影響，在不同司法管轄區之間可能不一致，關於實施和合規做法的指導意見經常被更新或以其他方式修訂，這增加了處理個人數據的複雜性。此外，我們受制於我們的隱私和安全政策、陳述、認證、標準、出版物、合同以及與數據隱私、安全和處理相關的第三方義務的條款。這些和其他要求可能需要我們或我們的合作者產生額外的成本來實現合規，限制我們的競爭力，使我們有必要接受合同中更繁重的義務，限制我們使用、存儲、傳輸和處理數據的能力，影響我們或我們的合作者處理或使用數據以支持我們產品提供的能力，影響我們或我們的合作者在某些地點提供我們產品的能力，導致監管機構拒絕、限制或擾亂我們的臨牀試驗活動，導致費用增加，減少對我們產品的總體需求，並使其更難滿足相關利益相關者的期望。
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我們和任何潛在的合作者可能受到聯邦、州和外國數據保護法律和法規的約束，包括但不限於監管個人數據(如健康數據)的法律。例如，在美國，許多聯邦和州法律和法規，包括聯邦健康信息隱私法、州個人信息法(例如，2018年加州消費者隱私法，或CCPA)、州數據泄露通知法、州健康信息隱私法以及聯邦和州消費者保護法律法規(例如，聯邦貿易委員會法第5條)管理與健康相關的個人數據和其他個人數據的收集、使用、披露和保護。這些法律和法規可能適用於我們的運營、我們的合作者的運營或我們所依賴的其他相關利益相關者。此外，我們可能會從第三方(包括我們從其獲取臨牀試驗數據的研究機構)獲取個人數據(包括健康信息)，這些第三方受《健康保險可攜帶性和責任法案》(HIPAA)(經《健康信息技術促進經濟和臨牀健康法案》(HITECH)修訂)的隱私和安全要求的約束。根據事實和情況，如果我們違反HIPAA，我們可能會受到重大處罰。此外，如果我們故意以未經HIPAA授權或允許的方式獲取、使用或披露由HIPAA覆蓋的實體維護的可單獨識別的健康信息，可能會受到刑事處罰。
CCPA於2020年1月1日生效，賦予加州居民更大的權利，可以訪問和刪除他們的個人數據，選擇不共享某些個人數據，並獲得有關他們的個人數據被如何使用的詳細信息。CCPA要求覆蓋的企業向加州居民提供新的披露。CCPA規定了對違規行為的民事處罰，以及對數據泄露的私人訴權，預計這將增加數據泄露訴訟。儘管臨牀試驗數據有有限的豁免，而且在可預見的未來，CCPA的實施標準和執法實踐可能仍然不確定，但CCPA可能會增加我們的合規成本和潛在的責任。預計CCPA將於2023年1月1日擴大，屆時加州2020年隱私權法案(CPRA)將生效。CPRA將賦予加州居民限制某些敏感信息使用的能力，建立對保留個人數據的限制，擴大受CCPA私人訴訟權利約束的數據泄露類型，並建立一個新的加州隱私保護局來實施和執行新法律。此外，其他州已經制定或提議了數據隱私法。例如，弗吉尼亞州最近通過了消費者數據保護法，科羅拉多州最近通過了科羅拉多州隱私法，這兩項法案都不同於CPRA，並於2023年生效。這些法律表明，我們容易受到與個人數據相關的不斷變化的監管環境的影響。隨着我們擴大業務，這些和類似的法律可能會增加我們的合規成本和潛在的責任。
外國數據保護法，例如但不限於歐盟的GDPR和歐盟成員國實施的立法，也可能適用於我們處理的與健康相關的和其他個人數據，包括但不限於與臨牀試驗參與者有關的個人數據。歐洲數據保護法對處理歐洲數據主體的與健康有關的數據和其他個人數據的能力規定了嚴格的義務，包括與安全(這要求採取旨在保護此類信息的行政、物理和技術保障措施)、收集、使用和轉移或個人數據有關的義務。歐洲數據保護法可能會影響我們對此類個人數據的使用、收集、分析和傳輸(包括跨境傳輸)。這些要求包括但不限於以下方面的要求：與數據當事人就處理其個人數據進行溝通的透明度、徵得與個人數據有關個人的同意、對保留個人數據的限制、關於健康數據的更多要求、建立處理的法律基礎、向主管國家數據保護機構和/或數據當事人通報數據處理義務或安全事件、個人數據的安全和機密性、數據當事人可對其個人數據行使的各種權利，以及關於將個人數據轉移到歐洲以外(包括從歐洲經濟區)的嚴格規則和限制，瑞士和英國(英國))。
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歐洲數據保護法禁止在沒有適當法律依據的情況下將個人數據轉移到歐洲以外的國家，如轉移到美國，這些國家被認為不被視為提供足夠水平的數據保護的相關當局。歐盟法院的一項裁決，或“Schrems II”裁決，宣佈歐盟-美國隱私盾牌框架無效，並引發了人們的疑問，即歐盟委員會的標準合同條款，即SCC，作為隱私盾牌的主要替代方案之一，是否可以合法地用於從歐洲向美國或大多數其他國家傳輸個人數據。同樣，瑞士聯邦數據保護和信息專員最近認為，瑞士-美國隱私盾牌不足以將個人數據從瑞士轉移到美國。英國的數據保護法與歐盟的數據保護法相似，也同樣認定歐盟-美國隱私盾牌不是將個人數據從英國合法轉移到美國的有效機制。現在，必須在個案的基礎上評估SCC的使用，同時考慮到目的地國家/地區適用的法律制度，特別是適用的監視法律和個人權利，以及可能需要制定的額外措施和/或合同條款。然而，這些額外措施的性質目前尚不確定。此外，歐盟委員會最近通過了新的SCC，將廢除根據數據保護指令通過的SCC。這意味着我們可能需要更新涉及將歐洲經濟區以外的個人數據轉移到新的SCC的合同。隨着監管當局就個人資料輸出機制(包括新的管制中心)發出進一步指引，以及/或開始採取執法行動，我們的合規成本可能會增加。, 我們可能會受到投訴和/或監管調查或罰款，和/或如果我們無法在我們進行臨牀試驗的國家和地區之間轉移個人數據，這可能會對我們的業務產生負面影響。
此外，英國決定脱離歐盟，通常被稱為英國退歐，以及英國正在發生的事態發展，給英國的數據保護監管帶來了不確定性。在2020年12月31日英國和歐盟之間的過渡安排到期後，GDPR的數據保護義務繼續適用於根據所謂的“英國GDPR”(即GDPR)以基本不變的形式處理與英國有關的個人數據(即GDPR，因為它憑藉經修訂的2018年歐盟(退出)法案第3條繼續構成英國法律的一部分)。然而，展望未來，英國和歐洲經濟區在適用、解釋和執行數據保護法方面出現分歧的風險越來越大。此外，英國和歐洲經濟區在數據保護法的某些方面的關係仍然不確定，包括在監管歐盟成員國和英國之間的數據傳輸方面。2021年6月28日，歐盟委員會根據GDPR發佈了一項充分性決定，允許從歐洲經濟區向英國轉移個人數據(為英國移民控制目的進行的轉移除外)，在截至2025年6月27日的四年內不受限制。在此之後，充分性決定可能會被延長，但前提是英國必須繼續確保足夠的數據保護水平。在這四年中，歐盟委員會將繼續監測英國的法律狀況，如果英國偏離發佈充分性決定時的數據保護水平，歐盟委員會可能隨時進行幹預。如果充分性決定被撤回或不續期，將個人數據從歐洲經濟區轉移到英國將需要一個有效的“轉移機制”，我們可能被要求實施新的程序和實施新的協議，例如SCC。, 以繼續將個人數據從歐洲經濟區轉移到英國。
我們必須遵守的外國隱私和安全法律框架的增加，增加了我們的合規負擔，並面臨着因不遵守而面臨的鉅額罰款和懲罰。例如，根據GDPR，違反GDPR的實體可能面臨最高2000萬歐元或其全球年營業額(收入)4%的罰款。此外，監管機構可以禁止我們使用受GDPR約束的個人數據。GDPR增加了我們在處理個人數據方面的責任和潛在責任，要求我們建立額外的機制來遵守GDPR和其他外國數據保護要求。
我們還可能發佈有關收集、處理、使用和披露個人數據和/或其他機密信息的隱私政策和其他文檔。儘管我們努力遵守我們發佈的政策和文檔，但我們有時可能無法遵守，或可能被視為未能遵守。此外，儘管我們做出了努力，但如果我們的員工或承包商未能遵守我們發佈的政策和文件，我們可能無法成功實現合規。如果這些失敗被發現是欺騙性的、不公平的或歪曲我們的實際做法，可能會使我們面臨潛在的外國、當地、州和聯邦行動。
64
遵守美國聯邦和州以及外國數據保護法律和法規可能要求我們在合同中承擔更繁重的義務，限制我們收集、使用和披露數據的能力，或者在某些情況下影響我們在某些司法管轄區運營的能力。未能或被認為未能遵守聯邦、州和外國數據保護法律和法規，可能會導致政府採取執法行動(可能包括民事或刑事處罰、罰款或處罰)、私人訴訟、轉移管理層的注意力、負面宣傳，以及對我們的經營業績和業務產生負面影響。如果我們未能遵守適用的數據保護法、隱私政策或與信息安全或安全違規相關的數據保護義務，不能保證我們合同中的責任限制是可強制執行的或足夠的，或者以其他方式保護我們免受責任或損害。此外，我們或我們的合作者獲得信息的臨牀試驗參與者或受試者，以及與我們共享這些信息的提供者，可能會限制我們使用和披露信息的能力。聲稱我們侵犯了個人隱私權，未能遵守數據保護法、合同或隱私通知，或違反了其他義務，即使我們不承擔責任，辯護可能代價高昂且耗時，並可能導致負面宣傳，可能損害我們的業務。遵守數據保護法可能會耗費時間、需要額外資源，並可能導致費用增加、減少對我們產品的總體需求，並使實現對我們相關利益相關者的期望或承諾變得更加困難。
業務中斷可能會嚴重損害我們未來的收入和財務狀況，並增加我們的成本和支出。
我們的業務，以及我們承包商和顧問的業務，可能會受到地震、電力短缺、電信故障、缺水、洪水、颶風、颱風、火災、極端天氣條件、醫療流行病、流行病和其他自然或人為災難或業務中斷的影響，我們主要是自我保險。任何這些業務中斷的發生都可能嚴重損害我們的運營和財務狀況，並增加我們的成本和支出。我們依賴第三方製造商來生產我們的候選產品。如果這些供應商的運營受到人為或自然災害或其他業務中斷的影響，我們獲得候選產品的臨牀供應的能力可能會受到幹擾。
未來的任何收購、許可或戰略合作伙伴關係可能會增加我們的資本要求，稀釋我們的股東，轉移我們管理層的注意力，導致我們產生債務或承擔或有負債，並使我們面臨其他風險。
我們未來可能會從事各種收購和戰略合作伙伴關係，包括許可或收購互補產品、知識產權、技術或業務。任何收購或戰略夥伴關係都可能帶來許多風險，包括：
此外，如果我們進行這樣的交易，我們可能會產生大量的一次性費用和收購無形資產，這可能會導致未來的鉅額攤銷費用。
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我們或我們所依賴的第三方可能會受到自然災害的不利影響，我們的業務連續性和災難恢復計劃可能無法充分保護我們免受嚴重災難的影響。
自然災害可能會嚴重擾亂我們的運營，並對我們的業務、運營結果、財務狀況和前景產生實質性的不利影響。如果發生自然災害、停電或其他事件，使我們無法使用全部或很大一部分總部，損壞關鍵基礎設施，如我們所依賴的製造設施，或以其他方式中斷運營，我們可能很難或在某些情況下，不可能在很長一段時間內繼續我們的業務。在發生嚴重災難或類似事件時，我們現有的災難恢復和業務連續性計劃可能會被證明是不夠的。由於我們的災難恢復和業務連續性計劃的有限性質，我們可能會產生大量費用，這可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。例如，在颶風瑪麗亞之後，波多黎各生產的一些醫療用品出現短缺和延誤，影響我們或我們的任何第三方製造商的自然災害造成的任何類似中斷都可能嚴重延誤我們的運營。
我們預計將大幅擴展我們的組織，包括建立銷售和營銷能力，並創建額外的基礎設施來支持我們作為上市公司的運營，因此，我們在管理增長方面可能會遇到困難，這可能會擾亂我們的運營。
我們預計我們的員工數量和業務範圍將大幅增長，特別是在銷售和營銷以及財務和會計領域。為了管理我們預期的未來增長，我們必須繼續實施和改進我們的管理、運營和財務系統，擴大我們的設施，並繼續招聘和培訓更多合格的人員。由於我們有限的財政資源和管理這種預期增長的經驗有限，我們可能無法有效地管理我們業務的擴張或招聘和培訓更多合格的人員。我們業務的擴張可能會導致巨大的成本，並可能以我們可能意想不到的方式轉移或擴展我們的管理和業務發展資源。任何無法管理增長的情況都可能推遲我們業務計劃的執行或擾亂我們的運營。
針對我們的產品責任訴訟可能會導致我們承擔重大責任，並可能限制我們可能開發的任何當前或未來候選產品的商業化。
我們將面臨與在人體臨牀試驗中測試我們當前或未來的候選產品有關的固有產品責任風險，如果我們將我們可能開發的任何當前或未來候選產品進行商業銷售，我們將面臨更大的風險。根據州消費者生產法，也可以主張索賠。如果我們不能成功地針對我們當前或未來的候選產品造成傷害的索賠為自己辯護，我們可能會招致重大責任。無論是非曲直或最終結果，賠償責任可能導致：
我們還沒有維持產品責任保險，我們預計，當我們開始臨牀試驗時，如果我們成功地將任何候選產品商業化，我們將需要增加保險範圍。保險範圍越來越貴。我們可能無法以合理的費用或足夠的金額維持產品責任保險，以滿足可能出現的任何責任。
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我們的員工和獨立承包商，包括首席調查人員、顧問、商業合作者、服務提供商和其他供應商，可能會從事不當行為或其他不當活動，包括不遵守監管標準和要求，這可能會對我們的運營結果產生不利影響。
我們面臨着我們的員工和獨立承包商，包括首席調查人員、顧問、任何未來的商業合作者、服務提供商和其他供應商可能從事不當行為或其他非法活動的風險。這些各方的不當行為可能包括故意、魯莽和/或疏忽的行為或其他未經授權的行為，違反了FDA和其他類似監管機構的法律和法規，包括要求向此類監管機構報告真實、完整和準確信息的法律；製造標準；美國聯邦和州欺詐和濫用法律、數據隱私和安全法律以及其他類似的非美國法律；或要求真實、完整和準確報告財務信息或數據的法律。受這些法律約束的活動還包括不當使用或歪曲在臨牀試驗過程中獲得的信息，在我們的臨牀前研究或臨牀試驗中創造虛假數據，或非法挪用產品，這可能會導致監管制裁，並對我們的聲譽造成嚴重損害。並非總是能夠識別和阻止員工和其他第三方的不當行為，我們為發現和防止此類活動而採取的預防措施可能無法有效控制未知或未管理的風險或損失，或保護我們免受因不遵守此類法律或法規而引起的政府調查或其他行動或訴訟。此外，我們還面臨這樣一種風險，即一個人或一個政府可能會指控這種欺詐或其他不當行為，即使沒有發生。如果對我們提起任何此類訴訟，而我們未能成功地為自己辯護或維護自己的權利，這些行動可能會對我們的業務和財務業績產生重大影響，包括, 但不限於，施加重大民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、交還、可能被排除在其他司法管轄區的Medicare、Medicaid和其他美國聯邦醫療保健計劃或醫療保健計劃之外、誠信監督和報告義務，以解決關於不遵守規定的指控、監禁、其他制裁、合同損害、聲譽損害、利潤減少和未來收益減少以及我們的業務縮減，任何這些都可能對我們的業務運營能力和我們的運營結果產生不利影響。
與我們普通股相關的風險
如果證券或行業分析師不發表關於我們業務的研究報告，或發表不準確或不利的研究報告，我們的股價和交易量可能會下降。
我們普通股的交易市場將在一定程度上取決於證券或行業分析師發佈的關於我們或我們業務的研究和報告。如果跟蹤我們的一位或多位分析師下調了我們的股票評級，或者發表了關於我們業務的不準確或不利的研究報告，我們的股價可能會下跌。如果這些分析師中的一位或多位停止對我們公司的報道或未能定期發佈有關我們的報告，對我們股票的需求可能會減少，這可能會導致我們的股價和交易量下降。
我們的主要股東和管理層擁有我們相當大比例的股票，並將能夠對有待股東批准的事項施加重大影響。
根據截至2022年9月30日我們普通股的實益所有權，我們的高管、董事、5%或更多股本的持有者及其各自的關聯公司實益擁有我們已發行普通股的約60.1%。因此，如果這些股東一起行動，將繼續對需要股東批准的公司行動的結果產生重大影響，包括選舉董事、修改我們的組織文件、任何合併、合併或出售我們所有或幾乎所有資產以及任何其他重大公司交易。這些股東的利益可能與你的利益不同，甚至可能與你的利益衝突。例如，這些股東可以推遲或阻止我們公司控制權的變更，即使這種控制權變更將使我們的其他股東受益，這可能會剝奪我們的股東在出售我們的公司或我們的資產時獲得普通股溢價的機會，並可能影響我們普通股的現行市場價格。由於投資者認為可能存在或出現利益衝突，股票所有權的顯著集中可能會對我們普通股的交易價格產生不利影響。
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我們利用我們的淨營業虧損結轉和某些其他税務屬性的能力可能是有限的。
根據經修訂的1986年《國税法》第382條或該法典，如果一家公司經歷“所有權變更”(一般定義為在三年期間其股權所有權變化超過50個百分點(按價值計算))，該公司利用其變動前淨營業虧損結轉和某些其他變動前税收屬性抵銷變動後收入的能力可能受到限制。我們過去可能經歷過這樣的所有權變化，未來我們可能會因為隨後的股票所有權變化而經歷所有權變化，其中一些變化不在我們的控制範圍之內。根據州法律，我們的總營業虧損和税收抵免也可能受到減值或限制。截至2021年12月31日，我們結轉的聯邦總運營虧損約為1.387億美元，州總運營虧損結轉為1.136億美元。此外，我們利用NOL或抵免的能力取決於我們能否實現盈利併產生美國聯邦和州的應税收入。因此，在我們的財務報表中列報的總營業虧損和税收抵免結轉金額可能是有限的，可能會到期而無法使用。根據現行法律，在2017年12月31日之後的納税年度中產生的未使用的美國聯邦總營業虧損結轉不受到期的影響，可以無限期結轉。然而，對於2020年12月31日之後的納税年度，此類美國聯邦淨營業虧損的扣除額僅限於我們在該納税年度應納税所得額的80%。
由於我們預計在可預見的未來不會對我們的股本支付任何現金股息，因此資本增值(如果有的話)將是您唯一的收益來源。
我們從未宣佈或支付過我們股本的現金股息。我們目前打算保留我們未來的所有收益，如果有的話，為我們業務的增長和發展提供資金。此外，未來任何債務協議的條款可能會阻止我們支付股息。因此，我們普通股的資本增值(如果有的話)將是您在可預見的未來唯一的收益來源。欲進一步瞭解我們的股利政策，請參閲“股利政策”一節。
我們可能會受到證券訴訟的影響，這是昂貴的，可能會轉移管理層的注意力。
我們普通股的市場價格可能會波動，在過去，經歷過股票市場價格波動的公司會受到證券集體訴訟的影響。我們未來可能會成為這類訴訟的目標。針對我們的證券訴訟可能導致鉅額成本，並將我們管理層的注意力從其他業務上轉移，這可能會嚴重損害我們的業務。
我們的季度經營業績可能大幅波動，或者可能低於投資者或證券分析師的預期，每一種情況都可能導致我們的股價波動或下跌。
我們預計我們的經營業績將受到季度波動的影響。我們的淨虧損和其他經營業績將受到多種因素的影響，包括：
如果我們的季度經營業績低於投資者或證券分析師的預期，我們普通股的價格可能會大幅下降。此外，我們經營業績的任何季度波動都可能導致我們普通股的價格大幅波動。我們認為，對我們的財務業績進行季度比較並不一定有意義，也不應依賴於作為我們未來業績的指標。
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我們修訂和重述的章程指定特定的法院作為可能由我們的股東發起的某些訴訟的獨家論壇，這可能限制我們的股東獲得有利的司法論壇處理與我們的糾紛的能力。
根據我們修訂和重述的章程，除非我們以書面形式同意選擇替代法院，否則特拉華州衡平法院是州法律索賠的唯一和獨家論壇，這些訴訟涉及(I)代表我們提起的任何派生訴訟或法律程序，(Ii)任何聲稱違反我們任何董事、高級管理人員或其他員工對我們或我們股東的受託責任的訴訟，(Iii)根據特拉華州公司法的任何規定、或我們修訂和重述的公司證書或我們修訂、修訂和重述的章程(包括解釋、有效性或可執行性)或(4)主張受內部事務理論管轄的索賠的任何訴訟(特拉華論壇條款)。特拉華州論壇條款將不適用於根據證券法或交易法產生的任何訴訟因由。我們修訂和重述的附例將進一步規定，除非我們以書面形式同意選擇替代法院，否則美國聯邦地區法院將是解決根據證券法(聯邦論壇條款)提出的任何訴因的唯一和獨家論壇。此外，我們修訂和重述的章程規定，任何購買或以其他方式獲得我們股本股份權益的個人或實體，均被視為已注意到並同意特拉華論壇條款和聯邦論壇條款；然而，如果股東不能也不會被視為放棄遵守美國聯邦證券法及其下的規則和法規。
我們修訂和重述的章程中的特拉華論壇條款和聯邦論壇條款可能會給股東在尋求任何此類索賠時帶來額外的訴訟費用。此外，我們修訂和重述的章程中的這些論壇選擇條款可能會限制我們的股東在司法論壇上提出他們認為有利於與我們或我們的董事、高管或員工發生糾紛的索賠的能力，這可能會阻止對我們和我們的董事、高管和員工提起此類訴訟，即使訴訟如果成功，可能會使我們的股東受益。此外，雖然特拉華州最高法院於2020年3月裁定，根據特拉華州法律，旨在要求根據證券法提出索賠的聯邦法院選擇條款在表面上是有效的，但其他法院是否會執行我們的聯邦論壇條款仍存在不確定性。如果聯邦論壇的條款被發現不可執行，我們可能會產生與解決此類問題相關的額外費用。聯邦論壇的條款還可能對聲稱該條款不可執行或無效的股東施加額外的訴訟費用。特拉華州衡平法院和美國聯邦地區法院也可能做出與其他法院不同的判決或結果，包括考慮訴訟的股東可能位於或將選擇提起訴訟的法院，這些判決可能或多或少對我們的股東有利。
如果法院發現我們修訂和重述的公司註冊證書中的任何一項獨家法庭條款在訴訟中不適用或不可執行，我們可能會產生與在其他司法管轄區解決爭端相關的進一步重大額外費用，所有這些都可能損害我們的業務。
我們修訂和重述的公司註冊證書和章程以及特拉華州法律中的反收購條款可能會使收購我們變得更加困難，這可能對我們的股東有利，並可能阻止我們的股東試圖更換或撤換我們目前的管理層，從而降低我們普通股的交易價格。
我們第四次修訂和重述的公司註冊證書以及修訂和重述的章程包含可能延遲或阻止我們公司控制權變更或我們的股東可能認為有利的董事會(“董事會”)變化的條款。其中一些規定包括：
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此外，由於我們是在特拉華州註冊成立的，我們受特拉華州公司法第203條的規定管轄，該條款可能禁止股東擁有我們已發行有表決權股票的15%或更多的某些業務合併。這些反收購條款和我們第四次修訂和重述的公司註冊證書以及修訂和重述的章程中的其他條款可能會使股東或潛在收購者更難獲得對我們董事會的控制權或發起當時的董事會反對的行動，還可能推遲或阻礙涉及我們公司的合併、要約收購或代理權競爭。這些規定還可能阻止代理權競爭，並使您和其他股東更難選舉您選擇的董事或導致我們採取您希望的其他公司行動。任何延遲或阻止控制權變更、交易或董事會變動的行為都可能導致我們普通股的市場價格下跌。
未來出售和發行我們的普通股或收購我們普通股的權利，可能會導致我們股東的所有權進一步稀釋，並導致我們普通股的市場價格大幅下降。
我們未來將需要額外的資金來繼續我們計劃中的業務。在一定程度上，我們通過發行股權證券籌集額外資本，我們的股東可能會經歷嚴重的稀釋。我們可以在一次或多次交易中以我們不時確定的價格和方式出售普通股、可轉換證券或其他股權證券。如果我們在不止一筆交易中出售普通股、可轉換證券或其他股權證券，投資者可能會因隨後的出售而被嚴重稀釋。這些出售還可能導致我們現有股東的實質性稀釋，新投資者可能被授予比我們現有股東更高的權利。2022年11月，我們提交了一份S-3表格的註冊聲明，涉及我們的普通股、優先股、債務證券、權證和單位或其任何組合的註冊。在提交註冊聲明的同時，我們進入了一項“在市場”發行計劃，即ATM，它規定我們不時地發行、發行和出售我們普通股的股票，總銷售收入高達7500萬美元，被視為“1933年證券法”(經修訂)所界定的“在市場發行”。根據本註冊聲明或其他規定進行的任何證券出售或發行都可能導致我們的股東的股權被稀釋，並可能導致我們股票的市場價格下跌。此外，購買我們未來可能發行和出售的證券的新投資者可以獲得高於我們現有股東權利的權利。
在公開市場上出售我們的大量普通股隨時都有可能發生。這些出售，或市場上認為持有大量普通股的人打算出售股票的看法，可能會降低我們普通股的市場價格。截至2022年9月30日，我們有29,283,285股普通股流通股。這些股份的很大一部分由少數股東持有，包括在我們首次公開募股之前是我們股東的人。我們的股東出售相當數量的股票，或預期可能發生這樣的出售，可能會大大降低我們普通股的市場價格。此外，我們普通股的某些股份有權在有條件的情況下要求我們提交關於其股票的登記聲明，或將其股票包括在我們可能為自己或其他股東提交的登記聲明中。我們還登記了或打算登記根據我們的股權補償計劃可能發行的所有普通股或在行使未償還期權後可以發行的所有普通股。這些股票在發行時可以在公開市場上自由出售，一旦授予，受適用於關聯公司的數量限制。此外，我們的董事、高管和某些附屬公司可以根據《交易法》第10b5-1條制定程序化的出售計劃，以實現我們普通股的銷售。如果這些事件中的任何一個導致我們的股票在公開市場上大量出售，或者如果人們認為它們將被出售，我們普通股的市場價格可能會下降。
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一般風險
我們受到美國和外國的某些反腐敗、反洗錢、出口管制、制裁和其他貿易法律和法規的約束。我們可能會因違規行為而面臨嚴重後果。
除其他事項外，美國和外國的反腐敗、反洗錢、出口管制、制裁和其他貿易法律法規統稱為貿易法，禁止公司及其員工、代理人、臨牀研究組織、法律顧問、會計師、顧問、承包商和其他合作伙伴授權、承諾、提供、提供、索取或直接或間接接受公共或私營部門收款人的腐敗或不當付款或任何其他有價值的東西。違反貿易法可能導致大量刑事罰款和民事處罰、監禁、失去貿易特權、取消資格、重新評估税收、違反合同和欺詐訴訟、聲譽損害和其他後果。我們與政府機構或政府附屬醫院、大學和其他組織的官員和員工有直接或間接的互動。我們還預計，我們在美國以外的活動將及時增加。我們計劃聘請第三方進行臨牀試驗和/或獲得必要的許可、許可證、專利註冊和其他監管批准，我們可能要為我們的人員、代理或合作伙伴的腐敗或其他非法活動負責，即使我們沒有明確授權或事先知道此類活動。
不利的全球經濟或政治環境可能會對我們的業務、財務狀況或經營結果產生不利影響。
我們的經營業績可能會受到全球經濟和全球金融市場總體狀況的不利影響。例如，2008年，全球金融危機導致資本和信貸市場極度波動和中斷，持續的新冠肺炎疫情導致美國和國際市場大幅波動和不確定性。見“與我們的商業和工業有關的風險”—新冠肺炎大流行或類似的大流行、流行病或傳染病的爆發可能會對我們的業務和我們的財務業績產生實質性的不利影響，並可能對我們候選產品的開發造成幹擾。“此外，俄羅斯和烏克蘭之間目前的軍事衝突可能會擾亂或以其他方式對我們的行動以及我們所依賴的第三方的行動產生不利影響。美國、歐盟或俄羅斯等國可能發起的相關制裁、出口管制或其他行動(例如，潛在的網絡攻擊、能源流動中斷等)，可能對我們的業務和/或我們的供應鏈、我們的CRO、CMO和與我們有業務往來的其他第三方產生不利影響。嚴重或長期的經濟低迷或政治動盪可能會給我們的業務帶來各種風險，包括對我們的候選產品的需求減弱，以及我們在需要時以可接受的條件籌集額外資本的能力(如果有的話)。經濟疲軟或下滑也可能給我們的供應商帶來壓力，可能導致供應中斷，或導致我們的客户推遲支付我們的服務。上述任何一項都可能損害我們的業務，我們無法預見當前的經濟氣候和金融市場狀況可能對我們的業務產生不利影響的所有方式。
我們的員工、獨立承包商、顧問、學術合作者、合作伙伴和供應商可能從事不當行為或其他不當活動，包括不遵守法規標準和要求。
我們面臨着員工、獨立承包商、顧問、學術合作者、合作伙伴和供應商進行員工欺詐或其他非法活動的風險。這些各方的不當行為可能包括故意、魯莽和/或疏忽的行為，未能遵守FDA、EMA和類似的外國監管機構的法律，向FDA、EMA和類似的外國監管機構提供真實、完整和準確的信息，遵守我們制定的製造標準，遵守美國的醫療欺詐和濫用法律以及類似的外國欺詐性不當行為法律，或準確報告財務信息或數據，或向我們披露未經授權的活動。如果我們獲得FDA對我們的任何候選產品的批准，並開始在美國將這些產品商業化，我們在此類法律下的潛在風險將顯著增加，我們與遵守此類法律相關的成本也可能增加。這些法律可能會影響我們目前與主要研究人員和研究患者的活動，以及擬議和未來的銷售、營銷和教育計劃。我們已經通過了商業行為和道德規範，但並非總是能夠識別和阻止我們的員工、獨立承包商、顧問、學術合作者、合作伙伴和供應商的不當行為，我們為發現和防止此類活動而採取的預防措施可能無法有效控制未知或未管理的風險或損失，或保護我們免受因未能遵守這些法律或法規而引起的政府調查或其他行動或訴訟。如果對我們提起任何訴訟，而我們沒有成功地為自己辯護或維護自己的權利，這些行動可能會導致對我們施加民事訴訟, 刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、監禁、交還、可能被排除在參與政府醫療保健計劃之外、額外的報告義務和監督，如果我們受到公司誠信協議或其他協議的約束，以解決有關違反這些法律的指控、合同損害、聲譽損害、利潤減少和未來收益以及我們的業務削減。
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我們是一家“新興成長型公司”和一家“較小的報告公司”，我們不能確定降低適用於“新興成長型公司”和“較小的報告公司”的報告要求是否會降低我們的普通股對投資者的吸引力。
根據《就業法案》的定義，我們是一家“新興成長型公司”。只要我們繼續是一家“新興成長型公司”，我們就可以利用適用於其他非新興成長型公司的上市公司的各種報告要求的豁免，包括(1)不需要遵守2002年薩班斯-奧克斯利法案第404條或修訂後的第404條的獨立審計師認證要求，(2)減少我們定期報告和委託書中關於高管薪酬的披露義務，以及(3)免除就高管薪酬舉行非約束性諮詢股東投票的要求，以及免除股東批准之前未獲批准的任何金降落傘付款的要求。此外，作為一家“新興成長型公司”，我們只需要在定期報告中提供兩年的經審計財務報表和兩年的精選財務數據。
我們將一直是一家“新興成長型公司”，直到(I)財政年度的最後一天(A)在我們的IPO結束五週年之後，(B)我們的年總收入至少為10.7億美元，或(C)我們被視為“大型加速申報公司”，這要求我們的非關聯公司持有的普通股的市值在前一年6月30日超過7.00億美元。以及(Ii)我們在之前的三年期間發行了超過10億美元的不可轉換債券的日期。
即使在我們不再符合“新興成長型公司”的資格後，我們仍有資格成為一家“較小的報告公司”，這將允許我們利用許多相同的披露要求豁免，包括不被要求遵守第404條的獨立審計師認證要求，以及在我們的定期報告和委託書中減少關於高管薪酬的披露義務。我們無法預測投資者是否會因為我們可能依賴這些豁免而發現我們的普通股吸引力下降。如果一些投資者因此發現我們的普通股吸引力下降，我們的普通股可能會出現不那麼活躍的交易市場，我們的股價可能會更加波動。
根據《就業法案》，“新興成長型公司”還可以推遲採用新的或修訂後的會計準則，直到這些準則適用於私營公司。我們選擇利用這一延長過渡期的好處。因此，我們的財務報表可能無法與遵守這種新的或修訂的會計準則的公司的財務報表相比較。在我們不再是“新興成長型公司”或明確且不可撤銷地選擇退出證券法第7(A)(2)(B)條規定的豁免之日之前，在適用於我們的財務報表且對上市公司和非上市公司具有不同生效日期的新的或修訂的會計準則發佈時，我們將披露非新興成長型公司需要採用的日期以及我們將採用最近發佈的會計準則的日期。
我們也是一家“較小的報告公司”，這意味着我們非關聯公司持有的股票的市值不到7.0億美元，在最近結束的財年中，我們的年收入不到1.00億美元。我們可能繼續是一家“較小的報告公司”，直到(I)非關聯公司持有的我們股票的市值低於2.5億美元，或(Ii)我們在最近結束的財年的年收入低於1.00億美元，並且截至前一年6月30日，非關聯公司持有的我們股票的市值低於7.00億美元。如果在我們不再是“新興成長型公司”時，我們是一家“較小的報告公司”，我們可能會繼續依賴“較小的報告公司”可以獲得的某些披露要求的豁免。具體地説，作為一家“較小的報告公司”，我們可能會選擇在我們的Form 10-K年度報告中只公佈最近兩個會計年度的經審計財務報表，與新興成長型公司類似，“較小的報告公司”減少了有關高管薪酬的披露義務。
我們股票的市場價格可能會波動，你可能會損失你的全部或部分投資。
我們普通股的交易價格波動很大，受到各種因素的影響而大幅波動，其中一些因素是我們無法控制的。由於這種波動，你可能無法以或高於你為普通股支付的價格出售他們的普通股。我們普通股的市場價格可能會受到許多因素的影響，包括本年度報告表格10-K中題為“風險因素”的章節中描述的其他風險和以下內容：
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此外，股票市場，特別是製藥、生物製藥和生物技術股票市場，經歷了極端的價格和成交量波動，這些波動往往與發行人的經營業績無關或不成比例。這些廣泛的市場和行業因素可能會嚴重損害我們普通股的市場價格，無論我們的實際經營業績如何。實現上述任何風險或任何廣泛的其他風險，包括本“風險因素”部分中描述的風險，都可能對我們普通股的市場價格產生重大和不利的影響。
在過去，證券集體訴訟經常是在上市公司的證券市場價格下跌後對其提起的。這一風險與生物製藥公司尤其相關，這些公司近年來經歷了大幅的股價波動。如果我們面臨這樣的訴訟，可能會導致鉅額成本，並轉移管理層的注意力和我們的資源，這可能會損害我們的業務。
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作為一家上市公司，我們已經並將繼續增加成本，我們的管理層在合規倡議上投入了大量時間。
作為一家上市公司，特別是在我們不再是一家“新興成長型公司”之後，我們將產生鉅額的法律、會計和其他費用，這是我們作為一傢俬人公司沒有發生的。此外，2002年的薩班斯-奧克斯利法案、多德-弗蘭克華爾街改革和消費者保護法以及美國證券交易委員會和納斯達克實施的規則對上市公司提出了各種要求，包括建立和維持有效的信息披露、財務控制和公司治理做法。我們的管理層和其他人員將需要投入大量時間來實施這些合規倡議。此外，這些規則和法規將增加我們的法律和財務合規成本，並將使一些活動更加耗時和昂貴。例如，我們預計這些規章制度可能會使我們獲得董事和高級職員責任保險變得更加困難和昂貴。我們無法預測或估計為響應這些要求而可能產生的額外成本的金額或時間。這些要求的影響也可能使我們更難吸引和留住合格的人員加入我們的董事會、我們的董事會委員會或擔任高管。成本的增加可能需要我們降低其他業務領域的成本，或者一旦商業化，就需要提高我們產品的價格。此外，這些規則和條例往往有不同的解釋，在許多情況下是因為它們缺乏特殊性，因此，隨着監管機構和理事機構提供新的指導意見，它們在實踐中的適用可能會隨着時間的推移而演變。這可能導致關於遵守事項的持續不確定性，以及不斷修訂披露和治理做法所需的更高成本。
根據第404條，本公司管理層須提交一份財務報告內部控制報告，包括由本公司獨立註冊會計師事務所出具的財務報告內部控制認證報告。然而，儘管我們仍然是一家“新興成長型公司”，我們將不會被要求包括一份由我們的獨立註冊會計師事務所發佈的關於財務報告的內部控制的證明報告。此外，只要我們是一家年收入低於1億美元的“較小的報告公司”，我們就可以免除2002年薩班斯-奧克斯利法案第404(B)節關於財務報告內部控制有效性的外部審計的要求。為了在規定的時間內遵守第404條，我們將參與記錄和評估我們對財務報告的內部控制的過程，這既昂貴又具有挑戰性。在這方面，我們將需要繼續提供內部資源，可能聘請外部顧問，並通過詳細的工作計劃，以評估和記錄財務報告內部控制的充分性，繼續酌情采取步驟改進控制程序，通過測試驗證控制措施是否如文件所述發揮作用，並實施財務報告內部控制的持續報告和改進程序。儘管我們做出了努力，但我們和我們的獨立註冊會計師事務所都有可能在規定的時間框架內得出結論，證明我們對財務報告的內部控制是有效的，符合第404條的要求。這可能會導致金融市場因對我們財務報表的可靠性失去信心而產生不利反應。在附加內容中, 如果我們不能繼續滿足這些要求，我們可能就無法繼續在納斯達克上市。
我們的披露控制和程序可能無法阻止或檢測所有錯誤或欺詐行為。
我們必須遵守《交易所法案》的定期報告要求。我們設計了我們的披露控制和程序，以合理地確保我們必須在根據交易所法案提交或提交的報告中披露的信息被累積並傳達給管理層，並在美國證券交易委員會規則和表格中指定的時間段內記錄、處理、彙總和報告。
然而，任何披露控制和程序或內部控制和程序，無論構思和操作多麼周密，都只能提供合理的、而不是絕對的保證，確保控制系統的目標將得到實現。這些固有的侷限性包括這樣的現實，即決策過程中的判斷可能是錯誤的，故障可能因為簡單的錯誤或錯誤而發生。此外，某些人的個人行為、兩個或兩個以上人的串通或未經授權超越控制，都可以規避控制。因此，由於我們的控制系統的固有限制，由於錯誤或欺詐而導致的錯誤陳述可能會發生，並且不會被發現。
74
由於政治不穩定、貿易協定的變化和衝突(如俄羅斯和烏克蘭之間的衝突)導致的全球經濟不確定性和不利的全球經濟狀況，可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果或前景產生不利影響。
我們的業務、財務狀況、經營結果或前景可能會受到全球經濟和全球金融市場總體狀況的不利影響。嚴重或長期的經濟低迷、通脹加劇、政治不穩定和衝突(如俄羅斯-烏克蘭衝突)導致的全球市場經濟不確定性，或其他全球金融危機，可能會給我們的業務帶來各種風險，包括對我們的候選產品的需求減弱(如果獲得批准)，或者我們無法在需要時以可接受的條件籌集額外資本(如果有的話)。經濟疲軟或下滑也可能給我們的供應商帶來壓力，可能導致供應中斷。上述任何一項都可能損害我們的業務，我們無法預見當前的經濟氣候和金融市場狀況可能對我們的業務產生不利影響的所有方式。
項目2.未登記的銷售股權證券和收益的使用。
(A)最近出售的未登記股權證券
沒有。
(B)普通股首次公開發行所得款項的使用
2021年11月2日，我們完成了首次公開募股(IPO)，以每股14.00美元的公開發行價發行和出售了540萬股普通股。在扣除承銷商的折扣、佣金和估計的發行相關成本後，我們從IPO中獲得了6780萬美元的淨收益。關於IPO，我們授予承銷商30天的選擇權，可以額外購買810,000股。2021年11月8日，承銷商全面行使選擇權，在扣除80萬美元的承銷商折扣和佣金後，我們發行了81萬股普通股，總收益淨額為1050萬美元。
首次公開發售中我們普通股的所有股份的發售是根據證券法根據經修訂的S-1表格登記聲明(第333-260156號文件)登記的，該S-1表格於2021年10月28日由美國證券交易委員會宣佈生效。Cowen and Company，LLC，SVB Leerink LLC，Evercore Group L.L.C.和BTIG，LLC擔任此次IPO的承銷商。
吾等並無直接或間接向(I)吾等任何高級職員或董事或其聯繫人、(Ii)擁有吾等任何類別股權證券10%或以上或(Iii)吾等任何聯營公司的任何人士支付與首次公開招股有關的開支，但支付予高級職員及非僱員董事作為董事會或董事會委員會服務補償的款項除外。
與IPO招股説明書中披露的用途相比，IPO募集資金的計劃用途沒有重大變化。我們計劃根據我們的投資政策將收到的資金投資於現金等價物和其他有價證券。
(C)發行人購買股票證券
沒有。
第3項高級證券違約
不適用。
第4項礦山安全信息披露
不適用。
第5項其他資料
沒有。
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項目6.展品。
展品 數 |
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描述 |
3.1 |
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第十份經修訂和重新修訂的現行註冊人註冊證書(通過引用註冊人年度報告表格10-K(文件編號001-40971)的附件3.1併入)。 |
3.2 |
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經修訂及重訂的現行註冊人附例(參考註冊人年度報告表格10-K附件3.2(第001-40971號文件))。 |
4.2 |
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第五，修訂和重新簽署的投資者權利協議(通過參考註冊人登記聲明的附件4.2註冊成立，經修訂的表格S-1(第333-260156號文件))。 |
31.1* |
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根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302節通過的1934年《證券交易法》第13a-14(A)和15d-14(A)條頒發的首席執行幹事證書。 |
31.2* |
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根據依照2002年薩班斯-奧克斯利法案第302節通過的1934年《證券交易法》第13a-14(A)和15d-14(A)條認證首席財務幹事。 |
32.1*# |
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根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906節通過的《美國法典》第18編第1350條對首席執行官和首席財務官的認證。 |
101.INS |
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內聯XBRL實例文檔-實例文檔不顯示在交互數據文件中，因為XBRL標記嵌入在內聯XBRL文檔中。 |
101.SCH |
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內聯XBRL分類擴展架構文檔 |
101.CAL |
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內聯XBRL分類擴展計算鏈接庫文檔 |
101.DEF |
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內聯XBRL分類擴展定義Linkbase文檔 |
101.LAB |
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內聯XBRL分類擴展標籤Linkbase文檔 |
101.PRE |
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內聯XBRL分類擴展演示文稿Linkbase文檔 |
104 |
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封面交互數據文件(嵌入內聯XBRL文檔中) |
*現送交存檔。
#這些證書是根據2002年薩班斯-奧克斯利法案第906條向美國證券交易委員會提供的，並被視為沒有根據1934年修訂的證券交易法第18條的目的進行備案，也不應被視為通過引用納入1933年《證券法》下的任何備案文件中，除非在該申請文件中通過具體引用明確規定。
76
簽名
根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使本報告由正式授權的簽署人代表其簽署。
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奧拉生物科學公司。 |
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日期：2022年11月10日 |
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發信人： |
/s/Elisabet de los Pinos |
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伊利薩貝特·德洛斯皮諾斯 |
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總裁與首席執行官 |
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日期：2022年11月10日 |
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發信人： |
/s/Julie Feder |
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朱莉·費德 |
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首席財務官 |
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