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KongLimited成員Aadi：Celgene許可協議成員2021-12-3100014221422019-10-012019-10-3100014221422020-01-012020-01-3100014221422019-10-012020-10-3100014221422019-10-3100014221422020-01-3100014221422020-11-012020-11-3000014221422021-05-3100014221422021-01-012021-12-310001422142Aadi:SmallBusinessAdministrationCARESActPayrollProtectionProgramLoanMember2020-05-012020-05-310001422142Aadi:SmallBusinessAdministrationCARESActPayrollProtectionProgramLoanMember2020-05-310001422142美國-公認會計準則：原則寬恕成員Aadi:SmallBusinessAdministrationCARESActPayrollProtectionProgramLoanMember2021-04-292021-04-290001422142AADI：SeriesSeedPferredStockMember2017-02-230001422142US-GAAP：PrivatePlacementMembers美國-GAAP：系列APReferredStockMembers2017-02-280001422142US-GAAP：PrivatePlacementMembers美國-GAAP：系列APReferredStockMembers2017-06-300001422142美國-GAAP：系列APReferredStockMembers2015-12-310001422142美國-GAAP：系列APReferredStockMembers2017-12-310001422142Aadi：銷售協議成員2022-03-012022-03-310001422142Aadi：銷售協議成員2022-01-012022-09-30Aadi：投票0001422142Aadi：私人AadiPlanMembers2022-09-300001422142Aadi：私人AadiPlanMembersSRT：最大成員數2017-02-012017-02-280001422142Aadi：私人AadiPlanMembers2017-02-012017-02-280001422142Aadi:TwoThousandElevenPlanAndTwoThousandSeventeenPlanMemberSRT：最大成員數2022-01-012022-09-300001422142Aadi:TwoThousandTwentyOneEquityIncentivePlanMember2021-08-260001422142Aadi:TwoThousandTwentyOneEquityIncentivePlanMemberSRT：最大成員數2021-08-262021-08-260001422142Aadi:TwoThousandTwentyOneEquityIncentivePlanMember2021-08-262021-08-260001422142Aadi:TwoThousandTwentyOneEquityIncentivePlanMember2022-01-010001422142Aadi:AerpioTwoThousandElevenEquityIncentivePlanMember2022-09-300001422142Aadi:AerpioTwoThousandSeventeenStockOptionAndIncentivePlanMember2022-09-300001422142Aadi:TwoThousandTwentyOneEquityIncentivePlanMember2022-09-300001422142Aadi:TwoThousandTwentyOneEquityIncentivePlanMember2021-09-300001422142Aadi:TwoThousandTwentyOneEquityIncentivePlanMember2022-01-012022-09-300001422142美國-公認會計準則：一般和行政費用成員2022-07-012022-09-300001422142美國-公認會計準則：一般和行政費用成員2021-07-012021-09-300001422142美國-公認會計準則：一般和行政費用成員2022-01-012022-09-300001422142美國-公認會計準則：一般和行政費用成員2021-01-012021-09-300001422142美國-公認會計準則：研究和開發費用成員2022-07-012022-09-300001422142美國-公認會計準則：研究和開發費用成員2021-07-012021-09-300001422142美國-公認會計準則：研究和開發費用成員2022-01-012022-09-300001422142美國-公認會計準則：研究和開發費用成員2021-01-012021-09-300001422142SRT：最大成員數2022-07-012022-09-300001422142SRT：最小成員數2021-07-012021-09-300001422142SRT：最大成員數2021-07-012021-09-300001422142SRT：最小成員數2021-01-012021-09-300001422142SRT：最大成員數2021-01-012021-09-300001422142SRT：最小成員數2022-07-012022-09-3000014221422022-05-012022-05-310001422142美國-公認會計準則：員工斯托克成員美國-美國公認會計準則：普通股成員2021-08-170001422142美國-公認會計準則：員工斯托克成員美國-美國公認會計準則：普通股成員2021-08-172021-08-170001422142美國-公認會計準則：員工斯托克成員美國-美國公認會計準則：普通股成員2022-01-010001422142美國-公認會計準則：員工斯托克成員2022-09-30
目錄表
美國
美國證券交易委員會
華盛頓特區，郵編：20549
______________________________________
表格10-Q
______________________________________
(標記一)
x根據1934年《證券交易法》第13或15(D)條規定的季度報告
截至本季度末2022年9月30日
或
o根據1934年《證券交易法》第13或15(D)條提交的過渡報告
由_至_的過渡期
委託文件編號：001-38560
______________________________________
Aadi生物科學公司。
(註冊人的確切姓名載於其章程)
______________________________________
特拉華州61-1547850
(述明或其他司法管轄權
公司或組織)
(税務局僱主
識別號碼)
日落大道17383號套房A250
太平洋柵欄, 加利福尼亞
90272
(主要執行辦公室地址)(郵政編碼)
(424) 744-8055
(註冊人的電話號碼，包括區號)
(前姓名、前地址和前財政年度，如果自上次報告以來發生變化)
______________________________________
根據該法第12(B)條登記的證券：
每個班級的標題交易代碼註冊的每個交易所的名稱
普通股，每股面值0.0001美元阿迪納斯達克股市有限責任公司
用複選標記表示註冊人(1)是否在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類報告的較短時間內)提交了1934年《證券交易法》第13條或15(D)節要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內是否符合此類提交要求。是x不是o
用複選標記表示註冊人是否在過去12個月內(或在註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T規則第405條(本章232.405節)要求提交的每個交互數據文件。是x不是o
用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司或新興成長型公司。請參閲《交易法》第12b-2條規則中“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小申報公司”和“新興成長型公司”的定義。
大型加速文件服務器o加速文件管理器o
非加速文件服務器
x
規模較小的報告公司x
新興成長型公司
x
如果是新興成長型公司，請用複選標記表示註冊人是否已選擇不使用延長的過渡期 遵守《交易法》第13(A)節規定的任何新的或修訂的財務會計準則。x
用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如《交易法》第12b-2條所定義)。是o不是x
截至2022年11月4日，註冊人擁有24,395,117普通股，每股面值0.0001美元，已發行。

目錄表
目錄表
頁面
第一部分：
財務信息
2
第1項。
簡明合併財務報表
2
簡明綜合資產負債表-2022年9月30日和2021年12月31日(未經審計)
2
簡明綜合經營報表和全面虧損--截至2022年9月30日和2021年9月30日的三個月和九個月(未經審計)
3
股東權益簡明合併報表(虧損)--截至2022年9月30日和2021年9月30日的三個月和九個月(未經審計)
4
現金流量表簡明綜合報表--截至2022年9月30日和2021年9月30日止九個月(未經審計)
6
簡明合併財務報表附註(未經審計)
8
第二項。
管理層對財務狀況和經營成果的探討與分析
30
第三項。
關於市場風險的定量和定性披露
40
第四項。
控制和程序
40
第二部分。
其他信息
41
第1項。
法律訴訟
41
第1A項。
風險因素
41
第二項。
未登記的股權證券銷售和收益的使用
104
第三項。
高級證券違約
104
第四項。
煤礦安全信息披露
104
第五項。
其他信息
104
第六項。
陳列品
105
簽名
106

目錄表
第一部分-財務信息
項目1.簡明合併財務報表
Aadi生物科學公司。
簡明綜合資產負債表
(以千為單位，股票數據和麪值除外)
(未經審計)
9月30日，
2022		十二月三十一日，
2021
資產
流動資產：
現金和現金等價物$134,815 $148,989 
短期投資48,192 — 
應收賬款淨額2,261 — 
庫存734 — 
預付費用和其他流動資產3,861 2,283 
流動資產總額189,863 151,272 
財產和設備，淨額457 57 
經營性租賃使用權資產1,573 557 
無形資產，淨額— 3,811 
其他資產2,210 2,213 
總資產$194,103 $157,910 
負債和股東權益
流動負債：
應付帳款$3,920 $6,439 
應計負債13,597 8,703 
經營租賃負債，本期部分374 131 
流動負債總額17,891 15,273 
經營租賃負債，扣除當期部分1,347 474 
由於許可方(附註8)5,757 5,757 
總負債24,995 21,504 
承付款和或有事項(附註15)
股東權益：
優先股，$0.0001面值，10,000,000授權股份；不是股票
截至2022年9月30日和2021年12月31日已發行和未償還
— — 
普通股，$0.0001票面價值；300,000,000授權股份；24,395,117
和20,894,695截至2022年9月30日和2021年12月31日分別發行和發行的股票
2 2 
額外實收資本358,490 279,089 
累計其他綜合損失(99)— 
累計赤字(189,285)(142,685)
股東權益總額169,108 136,406 
總負債和股東權益$194,103 $157,910 
附註是這些簡明綜合財務報表的組成部分。
2
目錄表
Aadi生物科學公司。
簡明合併經營報表和全面虧損
(以千為單位，股票數據和每股收益除外)
(未經審計)
截至9月30日的三個月，截至9月30日的9個月，
2022202120222021
收入
產品銷售，淨額$4,245 $— $9,989 $— 
助學金收入— — — 120 
總收入4,245 — 9,989 120 
運營費用    
銷售、一般和行政9,915 7,401 29,069 8,793 
研發8,773 5,754 23,292 12,443 
銷貨成本593 — 1,113 — 
已取得的合同無形資產減值— 74,156 3,724 74,156 
總運營費用19,281 87,311 57,198 95,392 
運營虧損(15,036)(87,311)(47,209)(95,272)
其他收入(費用)
可轉換本票公允價值變動— 380 — 1,585 
債務清償後的收益— — — 196 
利息收入620 — 791 1 
利息支出(58)(157)(173)(608)
其他收入合計，淨額562 223 618 1,174 
所得税費用前虧損(14,474)(87,088)(46,591)(94,098)
所得税費用— — (9)(2)
淨虧損(14,474)(87,088)(46,600)(94,100)
其他全面虧損：
短期投資未實現虧損變動(99)— (99)— 
綜合損失$(14,573)$(87,088)$(46,699)$(94,100)
普通股股東應佔每股基本虧損和稀釋後每股淨虧損$(0.68)$(9.17)$(2.21)$(19.37)
用於計算普通股股東應佔淨虧損的已發行普通股的加權平均數，基本和稀釋後每股淨虧損21,269,163 9,510,379 21,052,786 4,890,556 
附註是這些簡明綜合財務報表的組成部分。
3
目錄表
Aadi生物科學公司。
的簡明綜合報表 股東權益(虧損))
(以千為單位，包括份額)
(未經審計)
截至2022年9月30日的三個月和九個月
股東權益
普通股額外實收
資本		累計其他綜合損失累計
赤字		總計
股票面值
2022年1月1日的餘額20,895 $2 $279,089 $— $(142,685)$136,406 
基於股份的薪酬費用— — 1,781 — — 1,781 
在認股權證行使時發行普通股7 — 54 — — 54 
行使股票期權時發行普通股40 — 244 — — 244 
淨虧損— — — — (13,857)(13,857)
2022年3月31日的餘額20,942 2 281,168 — (156,542)124,628 
基於股份的薪酬費用— — 2,235 — — 2,235 
行使股票期權時發行普通股75 — 136 — — 136 
淨虧損— — — — (18,269)(18,269)
2022年6月30日的餘額21,017 2 283,539 — (174,811)108,730 
基於股份的薪酬費用— — 2,757 — — 2,757 
行使股票期權時發行普通股5 — 16 — — 16 
私募，扣除交易成本3,373 — 72,178 — — 72,178 
其他綜合損失— — — (99)— (99)
淨虧損— — — — (14,474)(14,474)
2022年9月30日的餘額24,395 $2 $358,490 $(99)$(189,285)$169,108 



4
目錄表
Aadi生物科學公司。
的簡明綜合報表 股東權益(虧損) (續)
(以千為單位，包括份額)
(未經審計)
截至2021年9月30日的三個月和九個月
股東權益(虧損)
系列種子優先股A系列優先股普通股額外實收
資本		累計
赤字		總計
股票金額股票金額股票面值
2021年1月1日的餘額734 $— 7,212 $1 2,542 $1 $20,161 $(32,595)$(12,432)
基於股份的薪酬費用— — — — — — 36 — 36 
淨虧損— — — — — — — (5,476)(5,476)
2021年3月31日的餘額734 — 7,212 1 2,542 1 20,197 (38,071)(17,872)
基於股份的薪酬費用— — — — — — 39 — 39 
淨虧損— — — — — — — (1,536)(1,536)
2021年6月30日的餘額734 $— 7,212 1 2,542 1 20,236 (39,607)(19,369)
行使股票期權時發行普通股— — — — 61 — 745 — 745 
向管道投資者發行普通股，扣除發行成本— — — — 11,853 1 145,383 — 145,384 
合併後向Aerpio前股東發行普通股— — — — 3,209 — 105,888 — 105,888 
合併時可轉換本票轉換為普通股— — — — 698 — 9,130 — 9,130 
合併時可轉換優先股轉換為普通股(734)— (7,212)(1)2,520 — — — (1)
基於股份的薪酬費用— — — — — — 648 — 648 
就A系列優先股支付的累計股息— — — — — — (4,412)— (4,412)
淨虧損— — — — — — — (87,088)(87,088)
2021年9月30日的餘額— $— — $— 20,883 $2 $277,618 $(126,695)$150,925 
附註是這些簡明綜合財務報表的組成部分。
5
目錄表
Aadi生物科學公司。
現金流量表簡明合併報表
(金額以千為單位)
(未經審計)
截至9月30日的9個月，
20222021
經營活動的現金流：
淨虧損$(46,600)$(94,100)
對淨虧損與經營活動中使用的現金淨額進行的調整：
已取得的合同無形資產減值3,724 74,156 
基於股份的薪酬費用6,773 723 
短期投資溢價和折扣攤銷淨額(149)— 
可轉換本票公允價值變動— (1,585)
非現金利息支出— 584 
債務清償後的收益— (196)
非現金租賃費用270 133 
折舊及攤銷費用113 33 
經營性資產和負債變動情況：
應收賬款(2,261)14,149 
庫存(734)— 
預付費用和其他流動資產(1,578)(526)
其他非流動資產365 430 
經營租賃負債(170)(121)
應付賬款和應計負債1,917 4,860 
其他負債— (8,535)
用於經營活動的現金淨額(38,330)(9,995)
投資活動產生的現金流：
購置財產和設備(366)— 
購買短期投資(48,141)— 
因合併而獲得的現金— 29,700 
與合併有關的交易費用— (4,501)
投資活動提供的現金淨額(用於)(48,507)25,199 
融資活動的現金流：
出售普通股及預付資金認股權證所得款項72,500 — 
行使股票期權時發行普通股396 745 
向管道投資者發行普通股— 155,000 
與發行普通股相關的費用— (9,617)
已支付的股息— (4,412)
在認股權證行使時發行普通股54 — 
為融資而支付的延期發行成本(223)— 
融資活動提供的現金淨額72,727 141,716 
現金、現金等價物和限制性現金淨(減)增(14,110)156,920 
年初現金、現金等價物和限制性現金148,989 4,455 
現金、現金等價物和受限現金，期末$134,879 $161,375 
附註是這些簡明綜合財務報表的組成部分。
6
目錄表
Aadi生物科學公司。
現金流量表簡明合併報表(續)
(金額以千為單位)
(未經審計)


截至9月30日的9個月，
20222021
補充披露現金流量信息：
期內支付的利息$173 $— 
在該期間內繳付的税款$9 $— 
合併後發行普通股$— $105,888 
合併時將本票轉換為普通股$— $9,130 
補充披露非現金活動：
與私募有關的費用計入應付賬款$322 $— 
應付賬款和應計負債中包括的遞延交易成本$75 $— 
應計財產和設備$60 $— 
取得使用權資產所產生的經營租賃負債$1,210 $610 

附註是這些簡明綜合財務報表的組成部分。
7
目錄表
簡明合併財務報表附註
(未經審計)
1. 組織和業務的性質
Aadi Bioscience，Inc.(連同其子公司，公司或AADI)是一家生物製藥公司專注於開發和商業化對mTOR途徑基因改變的基因定義的癌症的精確療法。Aadi的主要藥物產品FYARRO®，是一種與白蛋白結合的西羅莫司。西羅莫司是mTOR生物通路的有效抑制劑，激活該通路可促進腫瘤生長，並抑制mTOR下游信號轉導。2021年11月，美國食品和藥物管理局(FDA)批准FYARRO西羅莫斯蛋白結合顆粒作為可注射混懸劑(白蛋白結合)用於治療局部晚期、無法切除或轉移性惡性血管周圍上皮樣細胞瘤(“PECOMA”)。2022年2月22日，AADI在美國推出FYARRO，用於治療晚期惡性PECOMA。FYARRO由Celgene公司的全資子公司Abraxis BioScience，LLC授權給AADI，該公司現在是百時美施貴寶公司(“Celgene”)，用於包括腫瘤學、心血管和代謝相關疾病在內的所有治療領域。
該公司的歷史業務主要包括進行研究和開發活動以及籌集資金。該公司的活動受到重大風險和不確定因素的影響，包括在實現可持續收入和運營利潤之前未能獲得額外資金。
與Aerpio製藥公司合併並更名
2021年5月16日，當時以Aerpio製藥公司(“Aerpio”)運營的公司與Aspen合併子公司Aspen Merge子公司Inc.簽訂了合併協議和計劃(“合併協議”)。Aspen Merge子公司是特拉華州的一家公司，也是Aerpio的直接全資子公司(“合併子公司”)和Aadi子公司(前身為Aadi Bioscience，Inc.(“Private Aadi”))。
根據合併協議所載並於2021年8月26日(“生效時間”)生效的條款：(I)合併子公司與Private Aadi合併並併入Private Aadi，Private Aadi作為Aerpio的全資附屬公司繼續存在(“合併”)；(Ii)Aerpio於生效時間及緊接生效時間前更名為Aadi Bioscience，Inc.；及(Iii)Aerpio於生效時間之前完成15：1在生效時間之前對Aerpio普通股進行反向股票拆分(“反向股票拆分”)。於生效時間，緊接生效時間前已發行的每一股私人AADI普通股，包括所有優先股轉換後可發行的私人AADI普通股股份及緊接合並完成前的可轉換本票，均按以下交換比率轉換為收取本公司普通股股份的權利0.3172(“交換比率”)，在考慮到反向股票拆分後。
根據合併協議，Aerpio根據私人AADI修訂及重訂2014年股權激勵計劃(“私人AADI計劃”)承擔購買私人AADI股本股份的所有未行使及未行使期權，而與合併有關，該等購股權根據交換比率轉換為購買本公司普通股股份的期權。於合併完成時，本公司已發行合共5,776,660向私人AADI普通股持有人出售普通股，包括AADI私人普通股在轉換所有優先股時發行的股份，以及在緊接生效時間之前發行的可轉換本票。
這項合併是根據美國公認會計原則(“GAAP”)採用反向資產收購方法入賬的。就會計目的而言，Private Aadi被視為已收購該公司，合併已作為反向資產收購入賬。總代價的估計公允價值為$。110.4百萬美元基於3,208,718普通股價格為$33.00考慮到反向股票拆分，在緊接生效時間之前未償還的每股，加上私人AADI的交易成本。私人AADI被視為會計收購人，即使本公司根據合併協議條款和其他因素在合併中發行普通股，包括：(I)合併後，私人AADI的股東共同擁有公司相當大一部分投票權；(Ii)合併後公司七(7)名董事會成員中有三(3)名由私人AADI根據合併協議條款指定的董事組成，以及一(1)名合併後公司董事會成員是私人AADI和Aerpio共同指定的董事；(Iii)私人AADI管理層的現有成員在合併後成為本公司的管理層；。(Iv)管道投資者(定義見下文)由個人和基金組成，就本分析而言，他們擁有約55.6按完全攤薄基礎計算，於緊接合並後(以及在實施管道融資後)，並無任何個人或基金所持股份多於緊隨合併後共同擁有的私人AADI持有人的股份，且他們不被視為單一投票權集團；及(V)合併後，本公司的名稱為“AADI Bioscience，Inc.”。總部設在加利福尼亞州的太平洋帕利塞茲，該公司的所有正在進行的業務都是私人Aadi的業務。要確定此交易的會計科目，請執行以下操作
8
目錄表
根據公認會計原則，一家公司必須評估一套整合的資產和活動是否應計入企業收購或資產收購。於合併完成時，公允價值基本上全部集中於現金、營運資金及長期合約無形資產。因此，此次收購被視為資產收購。Aerpio的淨資產已在本公司的綜合財務報表中按其相對公允價值入賬，合併前報告的經營業績將是Private Aadi的經營業績。
關於合併的完成，私人Aadi的董事會宣佈4其優先股累計股息%為$4.4百萬美元，這筆錢是在生效時間支付的。
或有價值權利和或有價值權利協議
關於合併，本公司根據合併協議的條款，訂立了一項日期為2021年8月26日的或有價值權利協議(“或有價值權利協議”)，由本公司遺留下來的董事作為持有人代表(定義見或有價值協議)，而美國股票轉讓及信託公司作為權利代理人(定義見或有價值協議)。CVR協議賦予於緊接合並完成前Aerpio普通股的每名持有人(各為“CVR持有人”)就有關CVR持有人於緊接合並完成前所持有的每股已發行公司普通股收取一項或有價值權(“CVR”)，每一項代表有權收取在CVR付款期內完成的CVR所得的若干收益淨額(如有)，而CVR付款期指在CVR期限(定義見CVR協議)屆滿前連續六個月期間，任何潛在的付款責任將持續至(A)20-生效時間的週年紀念日，以及(B)與作為CVR的基本基礎的Gossamer Bio，Inc.(“Gossamer”)修訂的2018年6月24日的許可協議(“Gossamer許可協議”)到期或終止的時間。
2022年4月25日，公司收到了來自Gossamer的正式終止Gossamer許可協議的通知(“終止通知”)，該通知涉及Gossamer的GB004候選產品，該產品是公司前身Aerpio的傳統候選產品，此前Gossamer宣佈其研究GB004的第二階段Shift-UC臨牀試驗在第12周未能達到主要或次要終點，該研究因缺乏治療效益而被終止。Gossamer許可協議於2022年7月24日終止。
根據終止通知，本公司於截至2022年9月30日止九個月內悉數減值Gossamer許可協議無形資產。關於終止Gossamer許可協議，根據緊接合並前向Aerpio傳統普通股持有人發行CVR的CVR協議，根據其條款自動終止，CVR被自動取消和沒收，無需任何代價或付款，每種情況下均於2022年7月24日生效。
管道融資和認購協議
於二零二一年五月十六日，本公司與若干投資者(“PIPE投資者”)訂立認購協議(“認購協議”)，根據該協議，本公司將於完成合並的同時出售其普通股股份(“PIPE融資”)。於PIPE融資結束時，本公司與PIPE投資者於二零二一年八月二十六日訂立登記權協議(“登記權協議”)。PIPE投資者總共購買了11,852,862本公司普通股股份(“管道股份”)，總收購價為$155.0根據認購協議(“PIPE融資”)，本公司將支付1,000,000,000美元。發行及出售PIPE股份所得款項淨額合共為$145.4在扣除因發行管道股份而產生的某些直接和遞增的費用後，該公司的淨資產為100萬歐元。
緊隨生效時間，在實施反向股票拆分和管道融資後，大約有20.8公司已發行普通股百萬股。在生效時間之後，在實施反向股票拆分和管道融資之後：(I)AADI私人股東擁有約29.2普通股流通股的百分比；(Ii)緊接合並前的Aerpio股東，其普通股股份經反向股票拆分調整後，在合併後仍流通股，擁有約15.2普通股流通股的%；以及(3)管道投資者擁有約55.6普通股流通股的百分比，在每種情況下都是在完全攤薄的基礎上計算的。
私募融資
於2022年9月22日，本公司與若干投資者(“私募投資者”)訂立證券購買協議(“購買協議”)，以私募普通股股份及預籌資權證以購買普通股股份(“私募融資”)。於二零二二年九月二十六日完成私募融資後，本公司出售(I)3,373,526其普通股，收購價為$12.50每股，及(Ii)2,426,493購買普通股股份的預融資權證(“預融資權證”)
9
目錄表
以買入價$12.4999根據預付資金的授權書。預籌資權證的行使價為$。0.0001每股普通股，立即可行使，並在全部行使之前一直可行使。預先出資認股權證持有人不得行使預先出資認股權證，前提是持有人及其關聯公司將實益擁有超過4.99在行使該權力後立即發行的公司普通股股數的百分比；但預融資權證的持有人可以增加或減少該百分比，但不得超過19.99%，通過至少提供61提前幾天通知本公司。私募融資的總淨收益為#元。72.2在扣除因發行股份而產生的某些直接和增量費用後，百萬美元0.3百萬美元。
於二零二二年九月二十六日，本公司與私募投資者訂立一項登記權協議(“私募登記權協議”)，規定根據購買協議出售的證券，包括行使預籌資權證可發行的股份，可登記轉售，而根據提交給美國證券交易委員會(“美國證券交易委員會”)的登記聲明，該等證券當時並未於有效登記報表上登記。該公司於2022年10月26日向美國證券交易委員會提交了轉售登記聲明。
本公司已授予私募投資者與私募註冊權協議相關的慣常彌償權利。買方亦已授予本公司與私人配售登記權協議有關的慣常彌償權利。
流動性
自成立以來，該公司將其幾乎所有的資源投入到研究和開發活動、業務規劃、建立和維護其知識產權組合、招聘人員、籌集資金以及為這些業務提供一般和行政支持，直到最近才開始從其計劃的主要業務中實現收入，該業務始於FYARRO的商業銷售。
該公司自成立以來經歷了淨虧損，預計在可預見的未來將繼續出現淨虧損。該公司的累計赤字為#美元189.3截至2022年9月30日，淨虧損100萬美元14.5百萬美元和美元46.6截至2022年9月30日的三個月和九個月分別為100萬美元。到目前為止，這些營業虧損主要通過發行可轉換本票、贈款資金、出售證券和許可證協議收益等方式從外部投資資本來源獲得資金。
“公司”(The Company)有現金、現金等價物和短期投資#美元183.0百萬2022年9月30日。管理層相信，公司目前的現金、現金等價物和短期投資將提供足夠的資金，使公司能夠在本報告提交之日起至少12個月內履行其義務。
於2022年3月17日，本公司與Cowen and Company，LLC(“Cowen”)訂立銷售協議(“銷售協議”)，根據該協議，本公司可全權酌情不時發售總髮行價最高達$的普通股股份。75.0通過考恩作為其銷售代理。自.起2022年9月30日, 不是普通股股份已根據本銷售協議出售。
新冠肺炎
2019年末，武漢、中國報告了一種冠狀病毒株，並在接下來的幾個月裏開始在全球傳播，包括傳播到美國和歐洲。世界衞生組織宣佈新冠肺炎為全球大流行。在編寫本報告時，新冠肺炎大流行的全部影響本身就不確定。新冠肺炎疫情已導致旅行限制，在某些情況下，非必要活動被禁止，企業中斷和關閉，全球金融市場更具不確定性。隨着新冠肺炎的傳播，它已經對世界各地的健康和經濟環境產生了重大影響。AADI的臨牀試驗已經並可能繼續受到關閉辦事處或國家邊界以及世界各地正在實施的其他措施的影響。對旅行和舉行面對面會議的能力的限制，以及圍繞醫院資源、基礎設施、人員和其他資源的限制，也會使招募新患者參加正在進行或計劃中的臨牀試驗變得更加困難。這些情況中的任何一種都可能對公司的財務業績和臨牀試驗的時間產生負面影響。
新冠肺炎疫情已導致本公司修改業務做法(包括但不限於減少或修改員工差旅和參加會議、活動和會議，以及減少或修改其臨牀試驗)，並可能根據政府當局的要求或確定為最符合本公司員工、患者和業務合作伙伴的最佳利益採取進一步行動。
新冠肺炎疫情對AADI未來流動性和經營業績的影響程度將取決於某些事態發展，包括進一步爆發的持續時間和蔓延，疫苗的可獲得性、接受度和有效性，對該公司的臨牀試驗、患者和合作夥伴的影響，以及對其供應商的影響。
10
目錄表
2. 重要會計政策摘要
陳述的基礎
未經審計簡明綜合財務報表及相關披露乃根據公認會計準則及美國證券交易委員會規定編制，管理層認為該等財務報表包括為公平呈列各呈列期間經營結果、財務狀況、股東權益變動及現金流量所需的所有調整。本附註內對適用指引的任何提及均指財務會計準則委員會(“FASB”)的會計準則編纂(“ASC”)及會計準則更新(“ASU”)所載的權威公認會計原則。所有調整都是正常的重複性調整。該公司的簡明綜合財務報表以美元表示。
按照公認會計原則編制的年度財務報表中通常包含的某些信息和附註披露已被精簡或省略。因此，未經審計的中期財務報表應與經審計的截至2021年12月31日的年度財務報表及其相關附註一併閲讀，這些報表包括在公司於2022年3月17日提交給美國證券交易委員會的Form 10-K年度報告中。
2021年8月26日，當公司完成合並時，所有已發行的普通股連同私人AADI的優先股被交換為公司的新普通股和大約8.1私人AADI股東在緊接合並前持有的100萬股私人AADI股本被交換為大約2.5百萬股公司普通股，按換股比例計算。普通股的法定股數沒有減少，仍為300.0百萬美元。該公司普通股的面值保持不變，為#美元。0.0001每股。
同樣在2021年8月26日，也就是在合併完成之前，該公司進行了反向股票拆分。因此，隨附的簡明綜合財務報表及其附註所列該期間的所有股份及每股金額已追溯調整(如適用)，以反映反向股票拆分。沒有發行與反向股票拆分相關的零碎股份。除非另有説明，否則所有提及本公司普通股和每股金額的內容也已調整，以反映交換比率。
綜合損失
綜合損失被定義為在一段時間內因非所有者來源的交易和其他事件和情況而發生的權益變化，包括短期投資的未實現收益和損失。全面虧損已反映在業務報表和列報的所有期間的全面虧損中。
細分市場信息
經營部門被定義為企業的組成部分，其獨立的離散信息可供首席經營決策者或決策小組在決定如何分配資源和評估業績時進行評價。公司已指定其首席執行官為首席運營決策者，公司在#年查看其運營並管理其業務一運營部門，這是開發和商業化專利療法的業務。該公司的唯一運營和可報告部門的所有資產和業務都位於美國。
預算的使用
按照公認會計原則編制財務報表要求管理層作出估計和假設，這些估計和假設影響資產、負債、收入和支出的報告金額，以及公司簡明綜合財務報表和附註中或有資產和負債的披露。管理層認為，所有被認為是公平列報所必需的調整都已列入。公司簡明綜合財務報表中最重要的估計涉及無形資產的公允價值、可轉換本票的公允價值、毛淨應計、基於股票的薪酬支出和應計研究和開發成本。雖然這些估計是基於公司對當前事件和未來可能採取的行動的瞭解，但實際結果可能與這些估計和假設大相徑庭。
信用風險集中
可能使本公司面臨集中信用風險的金融工具主要包括現金和現金等價物以及對貨幣市場基金的某些投資。本公司在聯邦保險金融機構的存款超過聯邦保險限額。管理層相信，由於持有該等存款的存款機構的財務狀況，本公司不會面臨重大信貸風險。本公司自成立以來並未出現任何存款虧損。
11
目錄表
現金、現金等價物和限制性現金
本公司將所有在購買日購買的原始到期日為三個月或以下的高流動性有價證券視為現金等價物。截至2022年9月30日和2021年12月31日，現金和現金等價物包括總計#美元的貨幣市場投資。126.1百萬美元和美元140.0分別為100萬美元。限制性現金包括與附註7所述本公司其中一份寫字樓租約有關的以限制性現金作抵押的信用證，並計入簡明綜合資產負債表的其他資產。下表列出了在簡明合併現金流量表內報告的現金、現金等價物和限制性現金的對賬情況(金額以千計)：
2022年9月30日2021年12月31日
現金和現金等價物$134,815 $148,989 
受限現金，非流動現金64 — 
現金總額、現金等價物和限制性現金$134,879 $148,989 
短期投資
該公司的短期投資包括各種類型的證券，包括美國政府債券、商業票據和公司債券。本公司將其短期投資歸類為可供出售，並在簡明綜合資產負債表中按估計公允價值記錄此類資產，如有未實現損益，則在簡明綜合經營報表和全面虧損表中作為其他全面收益(虧損)的組成部分和股東權益的單獨組成部分報告。股息和利息收入在賺取時確認。公司將剩餘期限超過一年的短期投資歸類為流動資產，因為此類短期投資可以為公司目前的業務提供資金。已實現的收益和損失計入收益，並使用特定的確認方法來確定出售投資的成本。在本報告所述期間，沒有任何已實現的損益。該公司可以隨時出售這些證券，用於目前的業務。
在每個資產負債表日，公司都會對處於未實現虧損狀態的可供出售證券進行評估，以確定未實現虧損是否是暫時的。當本公司確定公允價值低於其成本基礎的下降是非臨時性的，本公司將在非臨時性下降發生的期間確認減值損失。在本報告所述期間，除暫時性減值外，沒有發現其他減值。更多信息見附註4(短期投資)
公允價值期權
本公司已選擇公允價值選項對其發行的可轉換本票進行會計處理。本公司按公允價值記錄這些可轉換本票，公允價值變動記錄在經營報表和全面虧損中。截至2022年9月30日，有不是已發行的可轉換票據，因為它們在緊接合並結束前轉換為私人AADI普通股。
金融工具的公允價值
該會計指引界定了公允價值，為計量公允價值建立了一致的框架，並擴大了以公允價值在經常性或非經常性基礎上計量的每個主要資產和負債類別的披露。公允價值被定義為退出價格，代表在市場參與者之間有序交易中出售資產所收到的金額或轉移負債所支付的金額。因此，公允價值是一種基於市場的計量，應該根據市場參與者在為資產或負債定價時使用的假設來確定。作為考慮此類假設的基礎，會計準則確立了一個三級公允價值等級，對計量公允價值時使用的投入的優先順序如下：
第1級：可觀察到的投入，如活躍市場的報價
第2級：投入，但可直接或間接觀察到的活躍市場報價除外
第3級：無法觀察到的投入，其中市場數據很少或沒有，這要求報告實體制定自己的假設，反映市場參與者將使用的假設
金融資產和負債根據對公允價值計量有重要意義的最低投入水平進行整體分類。本公司對公允價值計量的特定投入的重要性的評估需要判斷，並可能影響公允價值資產和負債的估值及其在公允價值層級中的配置。
12
目錄表
在確定其金融工具的公允價值時，本公司考慮可觀察到的市場數據輸入來源、工具的流動性、合同對手方的信用風險及其無法履行的風險。在公允價值不可觀察的情況下，對於須按公允價值計量的項目，本公司根據所計量的資產和負債的性質，採用公認會計準則指引下認為最合適的估值方法。
現金及現金等價物、應收賬款、預付費用及其他流動資產及應付賬款的賬面值是對其公允價值的合理估計，因為這些項目的到期日較短。
應收賬款淨額
應收賬款是在扣除客户扣款準備和壞賬準備後入賬的。按存儲容量使用計費的補貼是基於合同條款的。本公司根據現有的合約付款條款、客户的實際付款模式及個別客户的情況，估計壞賬準備。截至2022年9月30日，0.1記錄了數百萬筆按存儲容量使用計費的客户津貼。不是津貼記錄截至2021年12月31日。
庫存
存貨按成本或估計可變現淨值中較低者列報。該公司採用先進先出法確定的實際成本計算方法。如果根據管理層的判斷，認為未來的商業化是可能的，並且未來的經濟效益有望實現，則本公司根據監管部門的批准對與其產品相關的庫存成本進行資本化；否則，該等成本將計入費用。在FDA批准FYARRO之前，與FYARRO製造相關的所有成本都計入發生期間的研發費用，因此2021年12月31日的庫存餘額為零。庫存的詳細情況如下(以千為單位)。
2022年9月30日
原料$19 
Oracle Work in Process513 
成品202 
總計$734 
財產和設備，淨額
包括計算機、傢俱和固定裝置、辦公設備、在建工程和租賃改進在內的財產和設備按成本減去累計折舊列賬。財產和設備按資產的估計使用年限使用直線折舊，一般情況下三至五年。當出現減值指標時，將定期審查此類成本是否可收回。
無形資產，淨額
該公司的無形資產包括在合併中承擔的單一資產--Gossamer許可協議。無形資產按公允價值列報，並在其估計使用年限內採用直線法攤銷。14.3好幾年了。在截至2021年9月30日的三個月和九個月內，收購的無形資產減記為合同無形資產，其估計公允價值為#美元。3.9在生效時間為百萬美元。在截至2022年9月30日的9個月內，無形資產的公允價值降至零基於Gossamer許可協議於2022年7月24日生效的終止(見附註5)。
長期資產減值準備
當事件或情況變化顯示資產的賬面價值可能無法收回時，本公司會審核長期資產，包括物業、設備及無形資產的減值。當預期因使用資產及其最終處置而產生的估計未貼現未來現金流量少於賬面金額時，將確認減值損失。如確認減值虧損，將根據減值資產的賬面價值超出其各自的公允價值計算。於截至二零二二年九月三十日止九個月內，該長期無形資產根據Gossamer許可協議於二零二二年七月二十四日終止(見附註5)入賬減值。
租契
在合同安排開始時，公司通過評估是否有確定的資產以及合同是否轉讓了控制確定的資產在#年的使用權利來確定合同是否包含租賃
13
目錄表
換取在一段時間內的對價。如果這兩個標準都滿足，本公司在租賃開始時使用隱含利率或基於與租賃期限相稱的信貸調整擔保借款利率的貼現率來記錄相關租賃負債和相應的使用權資產。本公司不會就租期少於12個月的租賃確認資產或負債。
本公司還在租賃開始時對其進行評估，以確定是否將其計入經營租賃或融資租賃。如果租賃符合下列五個標準之一，則將其計入融資租賃：(1)租賃具有合理確定將被行使的購買選擇權，(2)未來現金流量的現值基本上是標的資產的所有公平市場價值，(3)租賃期限是標的資產剩餘經濟壽命的很大一部分，(4)標的資產的所有權在租期結束時轉移，或(V)標的資產具有專門性，預計在期限結束時沒有出租人的其他用途。不符合融資租賃標準的租賃被計入經營性租賃。經營租賃資產是指在租賃期內使用標的資產的權利，經營租賃負債是支付租賃產生的租賃款項的義務。超過一年的經營性租賃負債及其相應的使用權資產在租賃開始日按預期租賃期的租賃付款現值在資產負債表上確認。
對於支付的初始直接費用或收到的獎勵等項目，可能需要對使用權資產進行某些調整。由於本公司的租約通常不提供隱含利率，本公司使用適當的遞增借款利率，該利率被確定為本公司在類似期限和類似經濟環境下以抵押基礎借款所需支付的利率。對於融資租賃，取得的租賃資產確認折舊費用，利息支出確認與經營表和全面損失表中融資部分相關的利息支出。就營運租賃而言，租賃成本於租賃期內按直線原則確認，而可變租賃付款則於產生該等付款責任的期間確認為營運開支。可變租賃支付主要包括公共區域維護、水電費、房地產税、保險和出租人按公司租賃空間比例轉嫁的其他運營成本。本公司已選擇實際權宜之計，不將租賃和非租賃組成部分分開。
承付款和或有事項
當本公司認為可能已產生負債，且金額可合理估計時，即確認與或有損失有關的負債。如果某一虧損範圍內的某個金額當時被認為是比該範圍內的任何其他金額更好的估計，本公司應計該金額。當該範圍內的任何金額都不是比任何其他金額更好的估計時，公司應計該範圍內的最小金額。截至2022年9月30日和2021年12月31日，本公司未記錄任何此類負債.
收入確認
當其客户獲得對承諾商品或服務的控制權時，本公司確認收入，其金額反映了實體預期為換取該等商品或服務而收取的對價。為了確定公司確定屬於ASC主題606“與客户的合同收入”(“主題606”)範圍內的安排的收入確認，公司執行以下五個步驟：(I)確定與客户的合同；(Ii)確定合同中的履行義務；(Iii)確定交易價格；(Iv)將交易價格分配給合同中的履行義務；以及(V)在公司履行履行義務時確認收入。只有當公司有可能收取其有權獲得的對價，以換取其轉讓給客户的商品或服務時，公司才會將五步模式應用於合同。在合同開始時，一旦合同被確定在主題606的範圍內，公司就評估每個合同中承諾的商品或服務，並確定那些是履行義務，並評估每個承諾的商品或服務是否不同。然後，公司確認在履行履約義務時分配給各自履約義務的交易價格的金額為收入。
產品淨銷售額
FYARRO於2021年11月獲得FDA批准。2022年2月22日，公司開始向專業分銷商(SD)和一家專業藥店(SP)銷售FYARRO。當產品銷售經理和銷售經理控制產品時，公司確認產品銷售。產品銷售額按銷售淨價記錄，其中包括以下備抵準備，這些備抵要麼作為相關應收賬款的減少額，要麼作為應計負債反映，具體取決於如何結算備抵：
經銷費：經銷費包括根據合同規定的批發採購成本的固定百分比向銷售服務商和銷售服務商支付的經銷服務費。在確認銷售收入時，經銷費用根據合同條款記錄為產品銷售的抵銷。
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目錄表
返點：回扣津貼包括醫療補助藥品回扣計劃和TRICARE計劃下的強制折扣。回扣是在產品最終分配給福利計劃參與者後欠下的金額，基於合同協議或法定要求。回扣津貼是根據合同或法定貼現率以及福利計劃參與者的預期使用率計算的。該公司對返點預期使用率的估計是基於自產品推出以來從SDS和SP收到的使用率數據。回扣一般是開具發票並以拖欠方式支付的，因此應計餘額包括本季度活動預計發生的金額估計數。如果未來的實際回扣與估計不同，公司可能需要調整前期應計項目，這將影響調整期間的產品銷售。
按存儲容量使用計費按存儲容量使用計費是與政府和其他實體以折扣價從SDS和SP購買的合同相關的折扣和費用。存保公司向公司收取存保公司最初支付的差價與存保公司付給存保公司的折扣價之間的差額。如果未來的實際沖銷與這些估計不同，公司可能需要調整前期應計項目，這將影響調整期間的產品銷售。
共同繳費援助：本公司為符合一定資格要求的商業保險患者提供共同支付援助。共同支付援助是在向SDS和SP銷售產品時根據估計的患者參與度和每次索賠支付的平均共同支付福利而累積的。該公司估計的金額與實際參與計劃的金額和使用第三方管理人員提供的數據支付的自付金額進行了比較。如果實際數額與最初估計數不同，將更新適用的假設，並在本期調整對上期應計項目的調整。
產品退貨：按照行業慣例，對於損壞、發貨錯誤和過期產品，公司向SDS和SP提供有限的產品退貨權，前提是退貨是在適用的個人分銷協議中規定的產品到期日期附近的指定期限內。本公司不允許對已分發給患者的產品進行產品退貨。由於公司從銷售計劃和銷售計劃收到庫存報告，並有能力控制銷售給銷售計劃和銷售計劃的產品數量，公司對未來潛在產品退貨的估計是基於從銷售計劃和銷售計劃獲得的現有渠道庫存數據和直銷數據。在得出其估計時，該公司還考慮了歷史產品回報、潛在的產品需求以及特定於特種藥品分銷行業的行業數據。
在截至2022年9月30日的三個月和九個月期間，從生產總值銷售總額中扣除上述津貼的總額為#美元。0.8百萬美元和美元1.8分別為100萬美元。
贈款收入
該公司的撥款收入來自FDA的聯邦撥款。本公司已確定，向本公司提供贈款的政府機構不是客户。在有合理保證遵守贈款條件併合理保證將收到贈款收入的情況下，才確認贈款收入。該公司確認贈款收入為產生的可償還贈款成本。與這些報銷有關的費用作為研究和開發費用的組成部分反映在所附的業務報表和綜合損失中。
對於通過償還與聯邦合同相關的研究費用的直接自付費用而獲得的贈款收入，如果公司作為委託人酌情選擇供應商、承擔信用風險並提供交易中所需的部分服務，公司將收入記錄為償還的總金額。與這些報銷有關的費用作為研究和開發費用的組成部分反映在所附的業務報表和綜合損失中。
許可協議下的收入
該公司從根據許可協議收到的付款中獲得收入。根據這種許可協議，當公司將承諾的商品或服務轉讓給合作伙伴時，公司確認收入，金額反映了公司預期有權獲得的對價，以換取這些商品或服務。為了確定與合作伙伴簽訂的合同的收入確認，公司執行以下五個步驟：(I)確定合同中承諾的貨物或服務；(Ii)確定合同中的履約義務，包括它們在合同中是否不同；(Iii)確定交易價格，包括可變對價的限制；(Iv)將交易價格分配給合同中的履約義務；以及(V)當公司履行履約義務時(或作為履行義務時)確認收入。
對於此類許可協議的收入，公司通常向許可合作伙伴收取預付許可付款，也有權獲得基於事件的付款，但前提是許可合作伙伴實現了指定的
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目錄表
開發、監管和基於銷售的里程碑。此外，如果許可協議下的產品商業化，該公司通常有權獲得版税。
合同的交易價格代表公司有權獲得的金額，以換取向合作伙伴提供商品和服務。交易價格不包括受不確定因素影響的金額，除非當不確定因素得到解決時收入很可能不會發生重大逆轉。除預付許可費用外，公司根據此類許可協議可能賺取的所有其他費用均受產品開發的重大不確定性因素影響。在實際實現這些里程碑之前，許多基於事件的開發和監管里程碑可能是不可能實現的。這通常與獲得監管批准和成功完成臨牀試驗等里程碑有關。至於其他開發里程碑，例如臨牀試驗中的第一個患者的劑量，根據試驗開始的進展情況，可以認為在實際發生之前可能取得成就。在交易價格可能不會導致未來收入大幅逆轉之前，公司不會計入任何受交易價格不確定因素影響的金額。於每一報告期結束時，本公司會重新評估達致該等里程碑的可能性及任何相關限制，並於必要時調整整體交易價格的估計。
由於此類協議通常只有一種履行義務，即許可證，通常在協議開始時同時轉讓，因此不需要在多個履行義務之間分配交易價格。當許可證轉讓給合作伙伴時，分配給許可證的預付金額將確認為收入。開發里程碑和其他費用在它們可能發生時在收入中確認。
研究與開發
研究和開發費用包括進行研究和開發活動所發生的成本，包括工資和福利、材料和用品、臨牀前費用、基於股票的補償費用、合同服務和其他外部開發費用。本公司記錄由第三方服務提供商進行的研究和開發活動，包括與臨牀前研究、臨牀試驗和合同製造活動相關的工作，並計入發生的研究和開發費用。公司必須估計所提供但尚未開具發票的服務金額，並將這些費用計入資產負債表的應計費用中，並將這些費用計入營業報表和全面虧損的研發費用中。這些費用是公司的一個重要組成部分 研究和開發費用，並需要大量的估計和判斷。本公司根據已完成工作的估計等因素，並根據與其第三方服務提供商達成的協議，應計這些費用。隨着實際費用的知曉，公司對其應計費用進行了調整。
基於股份的薪酬
公司確認所有以股票為基礎支付給員工的款項，包括在簡明綜合經營報表中授予員工股票期權和基於其公允價值的全面虧損。本公司所有基於股票的獎勵，包括員工、非員工、高級管理人員和董事，都只受基於服務的歸屬條件的約束。該公司使用Black-Scholes期權定價模型估計其股票獎勵的公允價值，該模型需要輸入假設，包括(I)預期股價波動、(Ii)獎勵預期期限的計算、(Iii)無風險利率和(Iv)預期股息。年內批出的期權的最高合約期為十年。沒收行為在發生時予以確認和核算。
由於歷史上缺乏公開市場進行公司證券交易，也缺乏特定於公司的歷史和隱含波動率數據，本公司根據一組上市的類似公司的歷史波動率來估計預期波動率。預期波動率的計算基於一組與本公司具有相似特徵的代表性公司的歷史波動率，包括產品開發階段和生命科學行業重點。本公司相信，選定的集團具有足夠相似的經濟和行業特徵，幷包括最能代表本公司的公司。
該公司的歷史股票期權活動有限，因此估計 使用簡化方法授予員工、高級管理人員和董事的股票期權的預期期限，表示股票期權的合同期限及其加權平均歸屬期限的平均值，計算預期期限，因為它沒有足夠的歷史行使數據來提供合理的基礎，以估計授予員工的期權的預期期限，並利用授予非員工的期權的合同期限。該預期條款適用於股票期權授予組作為一個整體，因為公司預計其員工羣體中不會有實質性不同的行使或歸屬後終止行為。無風險利率是基於授予零息美國國庫券時有效的美國國債收益率，其到期日大致等於預期
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目錄表
股票期權的期限。與獎勵員工相關的薪酬開支按直線計算，方法是確認授予日期在獎勵相關服務期(通常為歸屬期限)上的公允價值。
所得税
所得税採用資產負債法核算。根據資產負債法，遞延税項資產及負債按現有資產及負債及其各自税基的財務賬面金額與營業虧損及税項抵免結轉之間的差額而產生的未來税項後果確認。遞延税項資產及負債採用適用於預期收回或結算該等暫時性差額的年度的應課税收入的制定税率計量。税率變動對遞延税項資產和負債的影響在包括頒佈日期在內的期間的收入中確認。如果根據所有現有證據的權重，部分或全部遞延税項資產很可能不會變現，則記錄遞延税項資產的估值準備。
當存在不確定的税收頭寸時，本公司確認税收頭寸的税收優惠，以使其更有可能實現。至於税務優惠是否更有可能實現，則是根據税務情況的技術優點以及現有的事實和情況而釐定的。本公司確認所得税支出中與不確定的税收狀況相關的利息和罰款(如果存在)。
普通股股東應佔每股淨虧損
每股基本淨虧損的計算方法是，普通股股東應佔淨虧損除以當期已發行普通股的加權平均數。已發行基本股份包括公司於2022年9月發行的預籌資權證的加權平均效果，行使該權證只需很少或根本不需要對普通股股票的交付進行對價。截至2022年9月30日的三個月和九個月的已發行普通股的基本和稀釋加權平均股份，包括以下加權平均影響2,426,493用於購買普通股的預資金權證，其剩餘的無資金權行權價格為$0.0001每股。
下表計算了在截至2021年9月30日的三個月和九個月期間普通股股東應佔的基本和攤薄淨虧損(不包括股票和每股數據，以千為單位)。在截至2022年9月30日的三個月和九個月中，普通股股東的淨虧損沒有累計分紅或其他調整。
截至9月30日的三個月，截至9月30日的9個月，
20212021
分子：
淨虧損$(87,088)$(94,100)
可轉換優先股累計股息(154)(647)
普通股股東應佔淨虧損$(87,242)$(94,747)
分母：
加權平均已發行普通股9,510,379 4,890,556 
普通股股東應佔每股基本虧損和稀釋後每股淨虧損$(9.17)$(19.37)
每股攤薄淨虧損的計算方法是，普通股股東應佔淨虧損除以當期已發行普通股和普通股等價物的加權平均數。普通股等價物僅在其影響是稀釋的情況下才包括在內。該公司的潛在攤薄證券，包括可轉換本票、可轉換優先股、未償還股票期權和認股權證，已被排除在每股攤薄淨虧損的計算之外，因為它們將是反攤薄的。
每股淨虧損是指庫存股的攤薄程度較高，以及參與證券所需的折算法或兩級法。A系列可轉換優先股被認為是一種參與性證券，沒有分擔私人Aadi損失的合同義務。因此，不需要兩個類方法。
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目錄表
下表列出了在計算稀釋後每股淨虧損時被排除在外的已發行的潛在攤薄證券，因為它們將是反攤薄的(以千計)：
截至9月30日的9個月，
20222021
購買普通股的期權2,938 1,298 
購買普通股的認股權證29 37 
尚未採用的會計公告
2020年8月，FASB發佈了ASU 2020-06，債務--有轉換債務和其他選擇的債務“(分主題470-20)和“衍生工具和套期保值--實體自身權益中的合同”(分主題815-40)。這一新的指導方針旨在降低可轉換工具會計的複雜性。該指引還涉及可轉換工具在稀釋後每股收益計算中的入賬方式，並要求加強對可轉換工具條款的披露。實體可以採用ASU 2020-06，採用部分追溯或完全追溯的過渡方法。這一ASU在2023年12月15日之後的財年有效，包括那些財年內較小報告公司的過渡期。公司目前正在評估採用ASU 2020-06將對公司財務報表產生的影響。
2016年，FASB發佈了《ASU 2016-13》金融工具--信貸損失“(I)將大部分按攤銷成本及若干其他工具計量的金融資產的減值模式，由已發生虧損模式大幅改為預期虧損模式，而預期虧損模式將以當前預期信貸損失的估計為基礎；及(Ii)就可供出售債務證券的信貸損失透過撥備賬户入賬。該標準還要求進行某些增量披露。隨後，FASB發佈了幾個ASU，以澄清、改進或推遲採用ASU 2016-13。這項ASU在2023年1月開始的財政年度內有效。公司目前正在評估採用ASU 2016-13將對公司財務報表產生的影響。

3. 公允價值計量
本公司根據其投資會計及報告服務供應商的一項或多項估值，釐定其短期投資的公允價值。投資服務提供商使用分級證券定價模型對證券進行估值，該模型主要依賴於行業公認的估值服務提供的估值。此類估值可基於相同資產活躍市場的交易價格(第1級投入)，或使用可直接或間接觀察到的投入(第2級投入)的估值模型，例如類似資產的報價、收益率曲線、波動性因素、信用利差、違約率、損失嚴重程度、標的工具或債務的當前市場和合同價格、經紀商和交易商報價以及其他相關經濟指標。
下表列出了公司金融資產和負債的經常性公允價值，這些資產和負債分配到1級、2級和3級層次結構，在經常性基礎上按公允價值計量(以千為單位)：
截至2022年9月30日的公允價值計量
1級2級3級總計
貨幣市場基金(1)$126,058 $— $— $126,058 
美國國庫券24,929 — — 24,929 
商業票據(2)— 21,996 — 21,996 
公司債券— 3,013 — 3,013 
金融資產總額$150,987 $25,009 $— $175,996 
截至2021年12月31日的公允價值計量
1級2級3級總計
資產：
貨幣市場基金(1)$140,032 $— $— $140,032 
(1)包括在隨附的資產負債表中的現金和現金等價物中。
(2)$1.7在所附資產負債表中，以現金和現金等價物計入的商業票據為百萬美元。
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目錄表
無形資產減值
在截至2021年9月30日的三個月和九個月內，公司確認了減值$74.2百萬美元的合同無形資產，並將合同無形資產減少到其估計公允價值#美元。3.9在生效時間為百萬美元。這代表了第3級公允價值計量，因為用於制定估計公允價值的因素是不可觀察的投入，沒有得到市場活動的支持。
於截至2022年9月30日止九個月內，本公司於接獲終止通知後，將合同無形資產減值#美元3.7根據收到Gossamer就Gossamer許可協議發出的正式終止通知，Gossamer將其估計公允價值為零(即第3級公允價值計量)。
4. 短期投資
該公司的短期投資由高流動性證券組成，被歸類為可供出售，並按公允價值列報。下表彙總了該公司的短期投資(單位：千)：
到期日(年)攤銷成本未實現虧損公允價值
貨幣市場基金$126,058 $— $126,058 
美國國庫券少於125,000 (71)24,929 
商業票據少於121,996 — 21,996 
公司債券少於13,041 (28)3,013 
總計$176,095 $(99)$175,996 
有幾個不是截至的現金等價物和投資的未實現收益和未實現虧損總額2021年12月31日.
5. 無形資產
本公司因合併而記錄一項與Gossamer許可協議有關的長期合同無形資產，該協議在合併中承擔。根據公認會計準則，對於資產收購，超出收購資產和負債公允價值的購買價格應歸屬於收購的合同無形資產。由於收購合同無形資產的公允價值被分配了大量超額購買價格，本公司確定存在減值指標。使用未貼現現金流模型評估合同無形資產的可回收性，導致未貼現現金流低於賬面金額。在生效時間，公司確認減值#美元。74.2百萬美元，將合同無形資產的賬面價值降至其估計公允價值#美元3.9百萬美元。與外發許可安排預期的或有現金流量有關的無形資產的公允價值估計，其中90未來任何淨現金收益的%將匯給CVR持有人，並通過CVR支付。無形資產的使用年限估計約為14.3好幾年了。
2022年4月25日，公司收到來自Gossamer的正式終止Gossamer許可協議的通知，涉及Gossamer的GB004候選產品，該產品是公司前身Aerpio的傳統候選產品，此前Gossamer宣佈其研究GB004的第二階段Shift-UC臨牀試驗在第12周未能達到主要或次要終點，該研究因缺乏治療益處而被終止。Gossamer許可協議於2022年7月24日終止。根據終止Gossamer許可協議，公司完全減值無形資產$3.7在截至2022年9月30日的9個月內，Gossamer許可協議為基礎資產。
攤銷費用為$0及$87,000截至2022年9月30日的三個月和九個月，以及美元26,000截至2021年9月30日的三個月和九個月。
下表顯示了有限壽命無形資產的攤銷費用和減值。九個月截至2022年9月30日(以千為單位)：
截至2022年9月30日的9個月
無形資產，2021年12月31日$3,811 
攤銷較少(87)
合同無形減值(3,724)
無形資產，淨額，2022年9月30日$— 
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目錄表
6. 應計負債
應計負債的詳細情況如下(以千計)：
9月30日，
2022		十二月三十一日，
2021
應計獎金$3,752 $1,465 
預付客户付款2,307 — 
應計臨牀2,225 2,507 
應計合同製造1,543 2,287 
應計薪金和薪金總額1,286 152 
應計專業費用1,013 1,948 
應計其他-與銷售相關1,009 — 
應計其他462 344 
應計負債總額$13,597 $8,703 
7. 經營租賃
於2019年4月，本公司訂立二十八個月的設施租賃協議2,760位於加利福尼亞州太平洋帕利塞茲的一平方英尺辦公空間(“太平洋帕利塞茲租賃”)。太平洋柵欄租賃於2019年5月1日開始，包括四個月租金減免和租金上漲條款，原定於2021年8月31日到期。於2021年8月，本公司行使其選擇權，將太平洋柵欄租約的租期延長一年三年制並對租賃協議進行了修正(“太平洋柵欄租賃修正案”)。根據《太平洋柵欄租賃修正案》，公司和業主同意將租期再延長三(3)年零六(6)個月，直至2025年2月28日，並有權再續期三(3)年零六(6)個月(3)年，根據太平洋柵欄租賃協議的條款。包括在《太平洋柵欄租賃修正案》中九個月租金減免和租金上漲條款。
於2022年4月，本公司訂立一份租賃協議10,615位於新澤西州莫里斯敦的一平方英尺辦公空間(“莫里斯敦租約”)。莫里斯敦租約的租期為73個月，除非提前終止，幷包括第一次租金減免三個月以及租賃開始後的第四十七個和第四十八個日曆月。莫里斯敦租賃協議包括固定租金上漲約為2在租賃期的每個週年年的%。
下表彙總了與公司租賃有關的信息(金額以千計)：
2022年9月30日2021年12月31日
資產：
經營性租賃使用權資產$1,573 $557 
負債：
經營租賃負債，流動$374 $131 
非流動經營租賃負債1,347 474 
經營租賃負債總額$1,721 $605 
20
目錄表
房租費用是以直線方式記錄的。房租費用對於三個和九個月截至2022年和2021年9月30日的數字如下表所示(單位：千)：
截至9月30日的三個月，截至9月30日的9個月，
2022202120222021
經營租賃租金費用$112 $47 $270 $138 
為租賃支付的現金，並計入三家公司和九個月截至2022年和2021年9月30日的數字如下表所示(單位：千)：
截至9月30日的三個月，截至9月30日的9個月，
2022202120222021
已支付現金計入營運現金流$80 $37 $170 $127 
截至2022年9月30日，經營租賃規定的未來最低租賃付款彙總如下(以千為單位)：
未來最低租賃付款：
2022$121 
2023489 
2024502 
2025310 
2026230 
此後388 
最低租賃付款總額$2,040 
減去：代表利息的數額$(319)
經營租賃負債現值$1,721 
減去：經營租賃負債，流動$(374)
非流動經營租賃負債$1,347 
剩餘租期(以年為單位)4.77
增量借款利率7.45 %
8. L許可協議
Celgene許可協議
於二零一四年四月九日，本公司與Celgene訂立許可協議(經修訂後的“Celgene許可協議”)，以取得若干專利的獨家權利及與FYARRO有關的若干技術及專有技術的非獨家許可。
Celgene許可協議將自2014年4月9日生效之日起一直有效，直至該協議項下的所有里程碑和特許權使用費支付義務到期為止，除非任何一方按照Celgene許可協議的規定提前通知終止。根據Celgene許可協議的條款，Celgene同意向該公司提供臨牀或非臨牀開發所需的FYARRO許可產品。
根據Celgene許可協議的條款，Celgene有權獲得某些開發里程碑付款、根據該協議授權產品的淨銷售額的特許權使用費和任何分許可費。在截至2022年9月30日的三個月和九個月內，0.3百萬美元和美元0.7在截至2022年9月30日的三個月和九個月內，分別確認的產品淨銷售額應計特許權使用費100萬美元。然而，不是與里程碑相關的付款是在截至2022年9月30日或2021年9月30日的三個月和九個月內支付的。
2021年8月30日，本公司與Celgene簽訂了Celgene許可協議的第1號修正案(“修正案”)，涉及Celgene與FYARRO化合物有關的某些知識產權。根據修正案的條款，該公司向Celgene支付了#美元。5.8百萬美元，代表50根據Celgene許可協議的條款，在管道融資生效時間之後，以前未償還的付款義務的%。根據修正案的條款，以前未清償的付款債務為#美元。5.8
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目錄表
於生效日期三週年，或2024年8月26日，加上任何應計及未付利息(“氣球付款”)到期。氣球付款應從2021年8月26日開始計息，直至全額支付，利率為4.00年利率以適用日曆季度內未償還的加權平均金額為基礎，利息按季度支付。此外，雙方同意修改根據受Celgene許可協議約束的產品的淨銷售額向Celgene支付的特許權使用費費率。
於二零二零年十二月八日，本公司與EoC Pharma(Hong Kong)Limited(“EoC”)訂立許可協議(“EoC許可協議”)，根據該協議，本公司收取14.0本公司於2021年1月以不可退還的預付代價向平機會支付部分權利及牌照，以供在人民Republic of China、香港特別行政區、澳門特別行政區及臺灣(“持牌地區”)進一步發展及商業化。根據Celgene許可協議，公司需要支付20給Celgene的所有轉授許可費的%。因此，該公司確認了#美元2.8在截至2020年12月31日的一年中，許可費用為100萬美元，並相應地2.8截至2020年12月31日，資產負債表上應付給Celgene的再許可百萬美元，在截至2021年9月30日的9個月內支付。
在截至2021年12月31日的年度內，公司確認了許可證收入，並收到1.02021年11月22日，EOC為達到FDA批准里程碑而獲得100萬歐元。根據Celgene許可協議，該公司確認了$0.2在截至2021年12月31日的一年中，許可費用為100萬美元，並具有相應的0.2截至2021年12月31日，在截至2022年9月30日的9個月內，在資產負債表上應向Celgene支付的再許可金額為100萬美元。
EoC許可協議
於2021年12月，本公司與EoC訂立EoC許可協議，以進一步開發ABI-009(現稱FYARRO)，並在許可地區將FYARRO商業化。根據協議條款，本公司向EoC授予獨家、收取版税的許可，以便在許可區域內開發和商業化該產品。平機會許可協議的期限將持續至協議項下的專營權費義務屆滿為止。
於2022年6月27日，本公司接獲平機會的書面通知，指因本公司根據該協議發生重大違約行為，平機會選擇即時終止平機會許可證協議。本公司不同意並繼續質疑EoC有關重大違約的指控，並不認為EoC有權因重大違約而終止EoC許可協議，因此相信終止EoC許可協議是為了方便而終止。為方便起見，平等機會委員會有權在120提前幾天發出書面通知。本公司免除了與平機會終止通知有關的通知期，因此，平機會許可協議自2022年6月27日起終止。任何一方均有權終止《平機會許可證協議》，如果另一方違反協議而未能糾正違規行為、資不抵債或對協議下獲發許可證的某些知識產權提出質疑。
本公司評估了EoC許可協議，得出結論認為EoC是客户，並確定向EoC提供的ABI-009許可是唯一的履行義務。這一美元14.0從平機會收到的百萬元預付款項是不可退還和不可入賬的，並被視為固定對價。該公司確認的收入為#美元14.0在2020年12月簽署EOC許可協議時，14.02021年1月收到了100萬筆預付款。
平機會許可協議項下的潛在里程碑付款及專利權費付款被視為可變對價，並受平機會發出有關里程碑付款及專利權費付款已達成的收入確認通知所限制。
該公司有資格獲得額外的$257.0在實現某些開發、監管和銷售里程碑以及許可區域內淨銷售額的分級特許權使用費後，總計可獲得100萬美元的收入。根據《平機會許可協議》的條款，平機會有責任資助在界定的許可地區內的所有研究、開發、監管、營銷和商業化活動。該公司賺取了$1.02021年11月22日達到FDA批准里程碑時的里程碑式收入。平機會繳交了$1.02021年12月的百萬里程碑付款。根據Celgene許可協議，20美元的百分比1.0百萬次付款，或$0.22021年12月31日應計100萬美元，並於2022年1月支付。
9. 可轉換票據
二等兵阿迪獲得了$8.12019年10月百萬美元(“2019年10月可轉換票據”)和美元1.02020年1月發行可轉換本票所得款項(“2020年1月可轉換票據”，連同2019年10月可轉換票據“可轉換票據”)。2019年10月發行的可轉換票據為
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目錄表
私人Aadi的現有股權持有人。可換股票據原來的到期日為一年從發行之日起，利率不斷攀升6貸款協議生效日期後首四個月的年利率，8第五及第六個月的年率10票據期限餘下6個月的年利率，直至12個月到期為止。
2020年11月，二等兵Aadi對可轉換票據進行了修訂，將期限從一年至兩年。這項修正案被認為是債務修改。
2021年5月，私人AADI對可轉換票據進行了修訂，根據該修訂，在合併完成時(見附註1)，未償還的可轉換票據本金金額和緊接合並完成前的所有應計和未付利息將自動轉換為私人AADI普通股的已繳足和不可評估股份，每股價格相當於#美元4.80並將根據交換比例同時交換為公司普通股股份。隨着合併於2021年8月26日完成，已發行的可轉換票據被轉換為私人AADI普通股，後者同時交換為698,018按換股比例計算的公司普通股股份.於轉換日期，可換股票據按市價計價，價值為$9.5百萬美元，導致轉換為$0.4在截至2021年12月31日的一年中，
10. 薪資保障計劃貸款
2020年3月27日，總裁·特朗普簽署《冠狀病毒援助、救濟和經濟保障法案》(簡稱《CARE法案》)，使之成為法律。除其他事項外，CARE法案包括有關可退還工資税抵免、推遲僱主方社會保障付款、淨營業虧損結轉期、替代最低税收抵免退款、修改淨利息扣除限制和對合格改善物業的税收折舊方法進行技術更正的條款。CARE法案還為在某些情況下可以免除的小企業管理局工資支票保護計劃(PPP)貸款撥款，以促進繼續就業，以及經濟傷害災難貸款，為受到新冠肺炎損害的小企業提供流動性.
2020年5月，Aadi獲得批准，獲得了一美元0.2《CARE法案》規定的百萬SBA PPP貸款(“PPP貸款”)。在某些條件下，購買力平價貸款和應計利息在24周的承保期後是可以免除的，只要貸款所得用於符合條件的開支，包括工資、福利、租金和水電費，並且公司保持一定的工資水平。如果公司在24周的覆蓋期間內解僱員工或降低工資，貸款減免金額可能會減少。這筆貸款中未獲寬免的部分將超過兩年利率為1%，延期支付十個月在二十四周所涉期間結束後。2021年4月29日，本公司接到小企業管理局通知，本公司PPP貸款及應計利息的寬免申請已全部通過，本公司不再承擔與PPP貸款相關的進一步義務。因此，該公司記錄了免除購買力平價貸款的收益，總額為#美元。0.2百萬美元。
11. 股東權益(虧損)
優先股
截至2022年9月30日和2021年12月31日，根據經修訂和重述的公司註冊證書，公司已10,000,000優先股，面值$0.0001每股，以法定資本為單位不是流通股。
系列種子優先股
2017年2月23日，二等兵阿迪由有限責任公司改製為公司制，當時改製為734,218會員單位入股系列種子優先股。系列種子優先股的所有流通股已轉換為私人AADI的普通股，並根據與合併完成相關的交換比例同時交換為公司的普通股。
A系列優先股
2017年2月和3月，Private Aadi以私募方式出售併發行5,847,940A系列優先股的價格為$3.42每股(“A系列融資”)。A系列融資結束後，2015年發行的可轉換票據轉換為482,426A系列優先股的股份為85美元的百分比3.42A系列融資投資者支付的每股價格(“A系列原始發行價”)。2017年發行的可轉換票據轉換為881,286按A系列原始發行價發行的A系列優先股。A系列優先股的所有流通股被轉換為私人AADI普通股，並根據與合併完成相關的交換比例同時交換為公司普通股。
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目錄表
普通股和預籌資權證
截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司擁有300,000,000法定普通股，面值$0.0001根據經修訂及重述的本公司公司註冊證書，每股。截至2022年9月30日和2021年12月31日，已發行普通股股份為24,395,117和20,894,695，分別為。
在完成合並的同時，該公司發佈了一份2,558,218向私人AADI普通股持有人出售普通股，以換取在緊接合並結束前已發行的所有私人AADI股本。在完成合並的同時，PIPE投資者總共購買了11,852,862公司普通股，總購買價為$155.0根據與本公司於二零二一年五月十六日訂立的認購協議。扣除因發行PIPE股份而產生的若干直接及遞增開支後，總收益淨額為$145.4百萬美元。
2022年3月，本公司簽訂了與考恩簽訂的銷售協議，關於“在市場上提供服務”計劃據此，本公司可不時全權酌情決定發售總收益不超過$的普通股股份。75.0通過考恩作為其銷售代理。自.起2022年9月30日, 不是普通股股份已根據銷售協議出售。
於2022年9月22日，本公司與私募投資者訂立私募融資購買協議，由本公司出售3,373,526該公司普通股的價格為$12.50每股及預先出資認股權證購買合共2,426,493公司普通股，收購價為$12.4999每一份預付資金授權書。預付資金認股權證可按行使價$0.0001在全部行使之前是可以行使的。私募融資於2022年9月26日完成。扣除發生的某些費用#美元后的淨收益合計0.3與發行股份有關的百萬美元72.2百萬美元。
根據美國證券交易委員會提交的登記聲明，本公司與買方於2022年9月22日訂立私募登記權協議，就根據購買協議出售的證券(包括行使預籌資權證而可發行的股份)進行登記以供轉售，而該等證券當時並未在有效的登記聲明書上登記。預先出資的認股權證符合歸入股東權益的標準。
分紅
如果公司董事會(“董事會”)宣佈，普通股持有者有權獲得股息。自公司成立以來，不是已宣佈或已向普通股持有人支付紅利。
清算
如果公司發生任何自願或非自願的清算、解散或清盤，普通股持有人有權按比例分享公司的資產。
投票
普通股持有者有權一在所有股東會議上為每股普通股投票，並以書面行動代替會議。
12. 基於股票的薪酬
股票期權計劃--2014年計劃(2017年2月修訂和重述的“私人阿迪計劃”)
與合併有關，本公司承擔了私人AADI計劃，該計劃於2017年2月修訂和重述，以及私人AADI計劃下的已發行和已發行股票期權(獎勵相關的私人AADI普通股根據合併協議調整為公司普通股)。私人AADI計劃允許授予激勵性股票期權、非法定股票期權、股票增值權、限制性股票單位獎勵和其他股票獎勵。關於完成合並和通過2021年計劃(定義見下文)，不是根據私人阿迪計劃，還將頒發更多獎勵。
從私人AADI計劃授予的期權可在授予時確定的不同日期行使，到期時間不超過十年從授予之日起。私人Aadi計劃的股票期權通常授予四年制學期。
股票期權計劃-2011年計劃和2017年計劃
關於合併的完成，本公司承擔了Aerpio 2011年股權激勵計劃(“2011計劃”)和Aerpio 2017年股票期權和激勵計劃(“2017計劃”，與2011年計劃一起，“之前
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目錄表
計劃“)。不是將根據自合併和通過2021年計劃(定義如下)完成之日起生效的先前計劃授予新的獎勵。
股票期權計劃-2021年計劃
在合併完成時，公司通過了Aadi Bioscience，Inc.2021股權激勵計劃(“2021計劃”)，允許向員工、董事會成員和外部顧問授予股票期權、股票增值權、限制性股票、限制性股票單位、績效單位和績效獎勵。
在符合《2021年計劃》所載調整條款和下文所述的常青樹條款的前提下，2,070,784根據2021年計劃，普通股最初被保留以供發行。此外，根據2021年計劃預留供發行的普通股包括：(I)根據先前計劃授予的股票期權或其他獎勵到期或以其他方式終止而沒有全部行使的普通股，以及(Ii)合併中假定的、根據先前計劃授予的普通股，以及(Ii)受根據私人AADI計劃授予的股票期權或類似獎勵限制的任何普通股(前提是根據本句話可添加到2021年計劃的最大股票數量為764,154股份)。
根據2021計劃可供發行的股票數量還將包括從公司2022財年開始的每個會計年度的第一天的年度增加或常青樹特徵，相當於以下至少一個：
•2,070,784普通股；
•相當於以下數量的股份4上一會計年度最後一天普通股流通股的百分比；或
•董事會或者其指定的委員會確定的股份數量。
由於常青樹的增加，總共有835,7872022年1月1日，股票被納入2021年計劃。
根據2021年計劃可發行的股票是授權的、但未發行的或重新獲得的普通股。如果獎勵到期或在沒有完全行使的情況下變得不可行使，根據交換計劃交出，或者關於限制性股票、限制性股票單位、表演單位或表演股票，由於未能歸屬而被沒收或由合併後的公司回購，則未購買的股份(或用於股票期權或股票增值權以外的獎勵，沒收或回購的股份)將可用於2021計劃下的未來授予或出售(除非2021計劃已終止)。
截至2022年9月30日，零, 314,502, 101,024和2,522,0692011年計劃、私人阿迪計劃、2017年計劃和2021年計劃分別發行了股票。
下表彙總了截至2022年9月30日的9個月的股票期權活動：
庫存
選擇權
股票		加權平均
鍛鍊
價格		加權平均
剩餘
合同
期限(年)		集料
固有的
價值(千)
未償還，2022年1月1日1,749,876 $20.71 8.48$10,007 
授與1,508,638 16.37 
已鍛鍊(119,396)3.31 
已過期/已取消(201,523)20.90 
傑出，2022年9月30日2,937,595 $19.85 8.78$3,714 
可行使期權，2022年9月30日510,324 $14.68 6.11$2,715 
截至2022年9月30日，未償還期權的內在價值總計為美元3.7百萬美元。
截至2022年9月30日，28.6與股票期權有關的未確認補償成本，預計將在加權平均期間確認2.86好幾年了。
截至2022年9月30日，零和746,212根據私人阿迪計劃和2021年計劃，股票分別保留供發行。
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目錄表
期權大獎
在截至2022年9月30日和2021年9月30日的三個月內，購買299,000和669,731普通股分別被授予。
在截至2022年9月30日和2021年9月30日的9個月內，購買1,508,638和727,620普通股分別被授予。
薪酬費用匯總
公司確認了與所有員工和非員工基於股票的薪酬活動有關的以下薪酬成本(以千為單位)：
截至9月30日的三個月，截至9月30日的9個月，
2022202120222021
銷售、一般和行政$1,840 $524 $4,492 $543 
研發917 124 2,281 180 
總計$2,757 $648 $6,773 $723 
該公司使用布萊克-斯科爾斯期權定價模型來確定股票獎勵的估計公允價值。期權定價和模型需要輸入各種假設，包括期權的預期壽命、預期股息收益率、價格波動性和標的股票的無風險利率。因此，截至2022年9月30日及2021年9月30日止九個月內授出的期權之加權平均公允價值為$9.93及$19.24分別為每股。
這一計算基於以下假設。
截至9月30日的三個月，截至9月30日的9個月，
2022202120222021
預期期限(年)
6.08
5.27 - 6.08
5.50 - 6.08
5.08 - 6.25
無風險利率
2.65% - 3.15%
0.84% - 1.15%
1.46% - 3.38%
0.84% - 1.15%
預期波動率
86.81% - 87.85%
86.02% - 87.27%
85.91% - 87.85%
85.21% - 87.88%
預期股息收益率————
關於本公司一名僱員的退休，本公司已修改其先前授予的股權獎勵，以繼續歸屬64,436股份，否則將於2022年5月因該等退休而被沒收，並延長前僱員既得及未償還期權的行使能力。在截至2022年9月30日的三個月和九個月裏，基於股票的增量薪酬支出並不重要。
購入普通股的合併權證
該公司有未償還的認股權證，可購買29,166和36,666本公司普通股分別於2022年9月30日及2021年12月31日持有(“合併認股權證”)。這些合併權證是在合併中承擔的，並由Aerpio於2019年10月發行，用於購買40,000公司普通股的股票(計入反向股票拆分後)，行使價為#美元7.29每股(計入反向股票拆分後)。這些合併認股權證於合併日期完全歸屬，並於2024年10月24日到期。在截至2022年9月30日的三個月和九個月內，零和7,500合併認股權證分別被行使。在授予日，這些獎勵的公允價值是使用布萊克-斯科爾斯期權定價模型確定的。
股票分拆、合併、重組或發行股票作為股票股利的一部分等標準反稀釋事件，應當調整股票數量和行權價格。 合併認股權證符合歸類為股東權益的標準。
13. 員工購股計劃
2021年8月17日，公司召開股東特別會議批准合併及相關事項，審議通過了公司2021年員工購股計劃(以下簡稱《2021年員工持股計劃》)。在股東批准2021年ESPP後，Aerpio修訂和重新制定的2017年員工股票購買計劃終止。一個集合310,617普通股(在計入反向股票拆分後)已保留，可根據2021年ESPP發行。根據2021年ESPP可供發行的普通股數量將在從2022年財政年度開始的每個財政年度的第一天增加，數額等於(I)310,617普通股股份(在計入反向股票拆分後)，(Ii)1%(1%)的所有類別普通股的流通股
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目錄表
(三)不遲於上一財政年度的最後一天由董事會或其指定的委員會決定的數額。根據2021年ESPP可發行的普通股將獲得授權，但未發行或重新收購普通股。如果公司的資本結構因股票分紅、股票拆分或類似事件而發生變化，根據2021年ESPP可以發行的股份數量將進行適當調整。該公司於2022年5月開始參加ESPP。
由於上述常綠植物的增加，總共208,946股票於2022年1月1日加入2021年ESPP。不是根據2021年ESPP發行的股票截至2022年9月30日。
14. 所得税
本公司入賬所得税費用為零及$9,000截至2022年9月30日的三個月及九個月及零及$2,000截至2021年9月30日的三個月和九個月。本公司繼續維持全額估值津貼。
15. 承付款和或有事項
法律訴訟
本公司可能不時受到在其正常業務活動過程中出現的各種法律程序和索賠的影響。無論結果如何，由於辯護和和解成本、管理資源轉移和其他因素，法律訴訟可能會對公司產生不利影響。
2022年6月27日，EOC向國際商會國際仲裁法院提交了針對該公司的仲裁請求。在仲裁請求中，平機會聲稱該公司違反了平機會許可協議的某些條款，包括沒有向平機會提供某些製造和臨牀開發信息。 因此，EOC正在尋求金錢賠償。仲裁程序正在進行中。本公司打算在此案中積極為自己辯護，並尋求本公司有權獲得的所有救濟。該公司無法估計可能的損失或損失範圍，因此截至2022年9月30日沒有應計金額。
購買承諾
該公司與供應商就臨牀試驗和合同製造簽訂了持續的合同。這些合同通常可由本公司選擇取消，但須事先通知。該公司記錄的應計費用為#美元。3.8百萬美元和美元4.8截至2022年9月30日和2021年12月31日，臨牀和合同製造供應商發生的支出在其精簡合併資產負債表中分別為100萬美元。
截至2022年9月30日，該公司與Fresenius Kabi簽訂了一份重要合同，其中包含不可取消的承諾、最低採購承諾或具有約束力的年度預測等具體活動。

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目錄表
關於前瞻性陳述的警告性聲明
本季度報告(以下簡稱“季度報告”)包含根據1933年證券法(經修訂)第27A節(“證券法”)和1934年證券交易法(經修訂)(“交易法”)第21E節的安全港條款作出的明示或暗示的前瞻性陳述，這些陳述是基於我們管理層的信念和假設以及我們管理層目前掌握的信息而作出的。儘管我們認為這些前瞻性陳述中反映的預期是合理的，但這些陳述涉及未來事件或我們未來的運營或財務表現，涉及已知和未知的風險、不確定因素和其他因素，可能會導致我們的實際結果、業績或成就與這些前瞻性陳述明示或暗示的任何未來結果、業績或成就大不相同。本季度報告中的前瞻性陳述包括但不限於以下陳述：
•我們有能力保持對FYARRO的監管批准®在晚期惡性血管周圍上皮樣細胞腫瘤(“PEComa”)中，或在其他適應症或我們未來可能開發的任何其他候選產品中獲得並保持對FYARRO的監管批准，以及任何相關的限制、限制或批准候選產品標籤上的警告；
•我們將FYARRO或我們可能開發的任何其他候選產品商業化的計劃和成功潛力(如果獲得批准)；
•我們的計劃與FYARRO的進一步開發和製造有關；
•FYARRO在外國司法管轄區用於晚期惡性PECOMA的監管備案和批准的時間、範圍或可能性，以及我們可能尋求的任何其他適應症和我們未來可能開發的任何其他候選產品；
•我們的商業化、營銷和製造能力和戰略；
•如果獲得批准，FYARRO和我們未來可能開發的任何其他候選產品的定價和報銷；
•FYARRO和我們未來可能開發的任何其他候選產品(如果獲得批准)的市場接受率和程度；
•針對我們的計劃和候選產品進行臨牀前研究和臨牀試驗的時間、進度和結果，包括新冠肺炎大流行的預期影響、啟動和完成研究或試驗及相關準備工作的時間、試驗結果公佈的期限以及我們的研發計劃；
•我們有能力招募和招募合適的患者參加我們的臨牀試驗；
•對FYARRO和我們未來可能開發的任何其他候選產品的有益特性、安全性、有效性和治療效果的期望；
•我們有能力開發和推進候選產品，併成功完成臨牀研究；
•執行我們的商業模式和我們的業務戰略計劃；
•我們建立或維持合作或戰略關係或獲得額外資金的能力；
•我們有能力與第三方簽約並依賴第三方來協助我們進行臨牀試驗和製造FYARRO以及我們未來可能開發的任何其他候選產品；
•FYARRO和我們未來可能開發的任何其他候選產品(如果獲得批准)的市場規模和增長潛力，以及我們單獨或與其他公司合作服務這些市場的能力；
•我們有能力為我們的業務獲得資金，包括將FYARRO商業化所需的資金，並完成FYARRO在其他適應症和我們未來可能開發的任何其他候選產品中的進一步開發、批准和商業化；
•我們預計現有現金和現金等價物的期限將足以支付我們的運營費用和資本支出要求；
•我們業務發展努力的潛力，以最大限度地發揮我們投資組合的潛在價值；
•我們有能力與目前正在營銷或從事治療開發的其他公司競爭，以獲得我們正在為FYARRO和我們未來可能開發的任何其他候選產品尋求的適應症；
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目錄表
•我們對獲得和維護產品候選產品的知識產權保護能力的期望；
•我們的財務業績；
•與終止平等機會許可證協議有關的法律程序的聲明；
•我們有能力繼續聘用主要專業人士，以及物色、聘用和挽留更多合資格的專業人士；以及
•我們對費用、未來收入、資本需求和額外融資需求的估計。
前瞻性陳述不是歷史事實，而是基於對製藥業的業務和未來財務結果以及其他法律、法規和經濟發展的當前預期、估計、假設和預測。在某些情況下，您可以通過“可能”、“將會”、“打算”、“應該”、“可能”、“可能”、“預期”、“計劃”、“預期”、“相信”、“估計”、“項目”、“預測”、“可能”、“可能”、“繼續”、“可能”等術語來識別前瞻性陳述，“以及旨在識別前瞻性陳述的類似表述(包括在否定中的使用)，儘管並不是所有前瞻性陳述都包含這些識別詞語。由於許多因素，實際結果可能與這些前瞻性陳述預期的結果大不相同，包括但不限於本季度報告第二部分第1A項(風險因素)中描述的那些因素。
你不應該過分依賴前瞻性陳述，因為它們涉及已知和未知的風險、不確定性和其他因素，這些因素在某些情況下是我們無法控制的，可能會對結果產生重大影響。如果這些風險或不確定性中的一個或多個發生，或者如果我們的基本假設被證明是不正確的，實際事件或結果可能與前瞻性陳述中暗示或預測的大不相同。任何前瞻性聲明都不是對未來業績的保證。您應閲讀本季度報告以及我們在本季度報告中引用的、已完整提交或提交給美國證券交易委員會(“美國證券交易委員會”)的文件，並瞭解我們未來的實際結果可能與這些前瞻性表述中明示或暗示的任何未來結果存在實質性差異。
本季度報告中的前瞻性陳述代表我們截至本季度報告日期的觀點。我們預計隨後發生的事件和事態發展將導致我們的觀點發生變化。然而，雖然我們可能會選擇在未來的某個時候更新這些前瞻性陳述，但我們目前無意這樣做，除非適用法律要求這樣做。因此，您不應依賴這些前瞻性陳述來代表我們截至本季度報告日期之後的任何日期的觀點。
在以下討論中引用“我們,” “我們的,” “我們,”或“阿迪”請參閲Aadi Bioscience，Inc.及其子公司。
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項目2.管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析
以下對我們財務狀況和經營結果的討論應與本季度報告中其他部分的未經審計簡明綜合財務報表及其相關附註以及我們已審計的綜合財務報表及其相關附註一起閲讀，這些附註包括在我們於2022年3月17日提交給美國證券交易委員會的10-K表格年度報告中。本討論和分析中包含的一些信息，包括與我們的業務計劃和戰略有關的信息，包括涉及風險、不確定性和假設的前瞻性陳述。由於許多原因，包括那些風險，我們的實際結果可能與我們的前瞻性陳述中討論的結果大不相同。您不應過度依賴這些前瞻性陳述，它們僅適用於本季度報告發布之日。您應完整閲讀本季度報告，包括本季度報告的第II部分第1A項(風險因素)和本季度報告的“有關前瞻性陳述的警示聲明”部分，討論可能導致實際結果與我們在以下討論和分析中包含的前瞻性陳述所描述或暗示的結果大不相同的重要因素。除非法律要求，我們沒有義務公開更新這些前瞻性陳述，或更新實際結果可能與這些前瞻性陳述中預期的結果大不相同的原因，即使未來有新的信息可用。
概述
我們是一家生物製藥公司，專注於為mTOR途徑基因改變的基因定義的癌症開發和商業化精確療法。我們的主要藥物產品FYARRO®，是一種與白蛋白結合的西羅莫司。西羅莫司是mTOR生物通路的有效抑制劑，激活該通路可促進腫瘤生長，並抑制mTOR下游信號轉導。
2021年11月，美國食品和藥物管理局(FDA)批准FYARRO西羅莫斯蛋白結合顆粒用於注射用混懸劑(白蛋白結合)，用於治療局部晚期、無法切除或轉移性惡性血管周圍上皮樣細胞瘤(PEComa)的成人患者。2022年2月22日，我們在美國推出了FYARRO，用於治療晚期惡性PEComa，截至2022年9月30日的三個月和九個月的確認產品淨銷售額分別為420萬美元和1000萬美元。
除了晚期惡性PECOMA外，基於我們已完成的第2期註冊研究、晚期惡性PECOMA試驗(“AMPECT”)和我們的Expanded Access計劃的數據，我們還在結節性硬化症複合體1和2患者中啟動了一項FYARRO的註冊導向腫瘤不可知性第2期研究(“Precision 1”)。TSC1 & TSC2“)更改。我們已經完成了與FDA的B類會議，在會上我們討論了初步試驗設計，Precision 1試驗已於2022年第一季度在美國開放註冊。我們的第一個病人是在2022年3月接受藥物治療的。
最新發展動態
•領導層換屆。2022年11月8日，我們宣佈任命董事創始人、總裁兼首席執行官尼爾·德賽為執行董事長，任命首席運營官布蘭登·德萊尼為總裁兼首席執行官，自2023年1月1日起生效。交接後，德賽博士和德萊尼先生都將在我們的董事會任職。
•私募融資。於2022年9月22日，吾等與若干投資者(“私募投資者”)就一項私募(“私募融資”)訂立證券購買協議(“購買協議”)。在2022年9月26日完成私募融資後，我們出售了(I)3,373,526股我們的普通股，購買價為每股12.50美元，以及(Ii)2,426,493股預融資權證(“預融資權證”)，以購買我們普通股的股份，購買價為每份預融資權證12.4999美元。預融資認股權證的行使價格為每股普通股0.0001美元，可立即行使，並在全部行使之前一直可行使。關於私募融資，吾等與私募投資者於二零二二年九月二十二日訂立註冊權協議(“私募註冊權協議”)。根據私募配售登記權協議，吾等於2022年10月26日向美國證券交易委員會(“美國證券交易委員會”)提交一份登記聲明，以登記根據購買協議出售的證券，包括因行使預籌資權證而可發行的股份。
在私募融資結束時，私募投資者支付的總購買價約為7220萬美元，扣除了我們發行費用中的30萬美元。我們打算將私募融資的淨收益用於營運資金和其他一般企業用途。
•Mirati協作。2022年10月，我們與Mirati治療公司(“Mirati”)簽訂了一項合作和供應協議，以評估Mirati的Adagrasib，一種KRAS的組合G12C選擇性抑制劑，
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和KRAS的FYARROG12C突變型非小細胞肺癌(NSCLC)和其他實體腫瘤。根據協議條款，Mirati將負責贊助和運營1/2階段研究，我們將提供研究藥物並共同分擔研究費用。
這項多中心、單臂、開放標籤的1/2期試驗的主要目標是確定阿達格西布和FYARRO聯合治療KRAS患者的最佳劑量和推薦的2期劑量G12C-突變的實體腫瘤。此外，這項研究還將調查阿達格西布和FYARRO在既有或沒有接觸過KRAS的患者中的安全性、耐受性和有效性G12C抑制劑。這項試驗將建立在臨牀前數據的基礎上，顯示與單獨使用任何一種藥物相比，Adagrasib和FYARRO的聯合抗腫瘤效果更強。
Celgene許可協議
2014年4月，私人Aadi與Celgene Corporation的全資子公司Abraxis BioScience，LLC(現為百時美施貴寶公司(“Celgene”))簽訂了一項許可協議(“Celgene許可協議”)，獲得某些專利的獨家權利以及與ABI-009有關的某些技術和訣竅的非獨家許可(我們稱之為FYARRO)。根據修訂後的Celgene許可協議，Celgene有權獲得某些開發里程碑付款、根據該協議授權產品的淨銷售額的特許權使用費和任何分許可費。在截至2022年9月30日的三個月和九個月內，根據本協議的條款，我們記錄了30萬美元和70萬美元的特許權使用費。在截至2022年9月30日的三個月和九個月內，沒有支付與本協議下的里程碑相關的付款。有關Celgene許可協議的更多信息，請參閲簡明合併財務報表附註8。
根據Celgene許可協議2021年8月的修訂條款，我們在完成對Aerpio PharmPharmticals，Inc.的反向收購所發生的管道融資的生效時間後，向Celgene支付了580萬美元，相當於Celgene許可協議條款下先前未償還的付款義務的50%。根據修訂條款，先前未償還的付款義務(580萬美元)的剩餘部分(580萬美元)將於管道融資生效後三週年到期，外加任何應計和未支付的利息。
EoC許可協議
在2020年12月，我們與EoC簽訂了EoC許可協議，根據該協議，我們於2021年1月收到1,400萬美元，作為我們授予EoC的權利和許可的部分付款，用於在人民Republic of China、香港特別行政區、澳門特別行政區和臺灣(“特許地區”)進一步開發和商業化FYARRO。根據Celgene許可協議，我們需要向Celgene支付所有再許可費的20%。因此，我們在2020年第四季度確認了280萬美元的許可費用，並在截至2020年12月31日的資產負債表上向Celgene支付了相應的280萬美元的再許可，這筆款項於2021年支付。
在2021年第四季度，我們確認了許可證收入，並因在2021年11月實現FDA批准里程碑而從EOC獲得了100萬美元。根據Celgene許可協議，我們在2021年第四季度確認了20萬美元的許可費用，並在截至2021年12月31日的資產負債表上向Celgene支付了相應的20萬美元的再許可，這筆款項於2022年支付。
2022年6月27日，我們收到EoC的書面通知，表示EoC已選擇終止EoC許可協議，立即生效。有關平機會特許協議及其終止的詳情，請參閲簡明綜合財務報表附註8。
影響各時期可比性的主要趨勢和因素
•FYARRO的商業銷售於2022年2月22日啟動，用於治療晚期惡性PECOMA患者。在截至2022年9月30日的三個月和九個月中，我們的產品淨銷售額分別為420萬美元和1000萬美元。
•我們已經建立了一支由營銷、市場準入和商業運營組成的跨職能商業團隊，並將繼續戰略性地建設我們的銷售和商業基礎設施，並在必要時進行擴展，以支持未來的商業推出。與我們的商業發佈相關的費用，包括人員費用、銷售支持和營銷費用，包括截至2022年9月30日的三個月和九個月的銷售、一般和行政費用。我們預計，隨着FYARRO的推出和為未來可能的推出做準備，與前幾個時期相比，這些費用將繼續增加。
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•我們繼續擴大我們的研發團隊，我們預計2022年我們的研發成本將比2021年增加，這是與Precision 1試驗相關的鉅額費用的結果，該試驗在截至2022年9月30日的9個月內開放登記，第一名患者於2022年3月接受治療。
•作為一家上市公司，我們的支出比前一年作為私人持股公司有所增加，包括(I)遵守美國證券交易委員會和納斯達克資本市場(“納斯達克”)規章制度的成本，(Ii)法律、會計和其他專業服務，(Iii)保險，(Iv)投資者關係活動，以及(V)其他行政和專業服務。
•新冠肺炎疫情已經並可能繼續導致嚴重的國家和全球經濟混亂，並可能對我們的運營產生不利影響。我們的臨牀試驗一直並可能繼續受到關閉辦事處、缺乏資源或關閉邊境等措施的影響，以及世界各地正在實施的其他措施。無法出差和進行面對面的會議，以及圍繞醫院基礎設施和工作人員的限制，也會使正在進行或計劃中的臨牀試驗招募和維護患者變得更加困難。我們正在積極監測新冠肺炎的影響以及可能對我們的財務狀況、流動性、運營、供應商、行業和勞動力產生的影響。然而，目前無法預測新冠肺炎大流行的全面程度、後果和持續時間以及由此對我們造成的影響。我們將繼續評估這些事件可能對2022財年我們的運營、財務狀況、運營結果和現金流產生的影響。
流動性與資本資源
截至2022年9月30日，我們擁有1.83億美元的現金、現金等價物和短期投資。根據我們目前的計劃，我們相信我們現有的現金、現金等價物和短期投資將使我們能夠在2025年之前進行計劃的運營。自成立以來，我們每年都出現淨虧損，截至2022年9月30日，我們的累計赤字為1.893億美元。這些虧損主要來自與研究和開發活動相關的成本、銷售、與我們業務相關的一般和行政成本以及與合併相關的成本。我們預計，在可預見的未來，由於研究和開發成本，包括進行臨牀前和臨牀試驗以及確定和設計候選產品、美國以外的FYARRO的監管審批程序以及我們未來可能開發的其他適應症和任何其他候選產品以及FYARRO的商業推出，我們將繼續招致重大費用和運營虧損.
陳述的基礎
以下討論重點介紹本公司的經營業績及影響本公司財務狀況的主要因素，以及本公司於所述期間的流動資金及資本資源，並提供管理層認為與評估及理解本報告所載的簡明綜合資產負債表及經營報表及全面虧損有關的資料。以下討論和分析基於本季度報告中包含的簡明綜合財務報表，本季度報告是根據美國公認會計原則(“GAAP”)編制的。你應該將討論和分析與這些簡明合併財務報表及其相關附註一起閲讀。
營業報表和全面虧損的構成部分
收入
產品銷售，淨額
FYARRO於2021年11月獲得FDA批准。2022年2月22日，我們開始向專業分銷商(SD)和一家專業藥店(SP)銷售FYARRO。當產品銷售經理和服務供應商獲得對產品的控制時，我們確認產品銷售。產品銷售額按銷售淨價記錄，其中包括以下備抵準備，這些備抵要麼作為相關應收賬款的減少額，要麼作為應計負債反映，具體取決於如何結算備抵：
•經銷費：經銷費包括根據合同規定的批發採購成本的固定百分比向銷售服務商和銷售服務商支付的經銷服務費。經銷費在確認銷售時根據合同條款記錄為對產品銷售的抵銷。
•返點：回扣津貼包括醫療補助藥品回扣計劃和TRICARE計劃下的強制折扣。回扣是在產品最終分配給福利計劃參與者後欠下的金額，基於合同協議或法定要求。回扣津貼是根據合同或法定貼現率以及福利計劃參與者的預期使用率計算的。我們對返點預期利用率的估計是基於自產品推出以來從SD和SP收到的利用率數據
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發射。回扣一般是開具發票並以拖欠方式支付的，因此應計餘額包括本季度活動預計發生的金額估計數。如果未來的實際返點與估計值不同，我們可能需要調整前期應計項目，這將影響調整期間的產品銷售。
•按存儲容量使用計費按存儲容量使用計費是與政府和其他實體以折扣價從SDS和SP購買的合同相關的折扣和費用。存保機構向我們收取的是存保機構最初支付的價格與存保機構支付給存保機構的折扣價之間的差額。如果未來的實際沖銷與這些估計不同，我們可能需要調整前期應計項目，這將影響調整期內的產品銷售。
•共同繳費援助：我們為符合一定資格要求的商業保險患者提供共同支付援助。共同支付援助是在向SDS和SP銷售產品時根據估計的患者參與度和每次索賠支付的平均自付福利而累積的。我們的估計金額與實際參與計劃的金額和使用第三方管理員提供的數據支付的自付金額進行了比較。如果實際數額與最初估計數不同，將更新適用的假設，並在本期調整對上期應計項目的調整。
•產品退貨：與行業慣例一致，我們向SDS和SP提供損壞、發貨錯誤和過期產品的有限退貨權利，前提是退貨在適用的單獨分銷協議中規定的產品到期日期附近的指定期限內。我們不允許對已經分發給患者的產品進行產品退貨。由於我們從銷售計劃和銷售計劃收到庫存報告，並有能力控制銷售給銷售給銷售計劃和銷售計劃的產品數量，因此我們根據從銷售計劃和銷售計劃獲得的現有渠道庫存數據和直銷數據來估計未來的潛在產品退貨。在得出它的估計時，我們還考慮了歷史產品回報、潛在的產品需求和特定於特種藥品分銷行業的行業數據。
贈款收入
贈款收入來自聯邦撥款，主要是與FDA的撥款。我們已經確定，向我們提供贈款的政府機構不是客户。在有合理保證遵守贈款條件併合理保證將收到贈款收入的情況下，才確認贈款收入。我們將贈款收入確認為產生了可償還的贈款成本。與這些報銷有關的費用作為研究和開發費用的組成部分反映在所附的業務報表和綜合損失中。
對於通過償還與聯邦合同相關的研究費用的直接自付費用而獲得的贈款收入，在我們作為委託人酌情選擇供應商、承擔信用風險並提供交易中所需的部分服務的情況下，我們將收入記錄為償還的總金額。與這些報銷有關的費用作為研究和開發費用的組成部分反映在所附的業務報表和綜合損失中。
運營費用
銷售、一般和行政費用
銷售、一般和行政費用主要包括與高管、財務、業務發展、銷售和營銷以及其他公司職能相關的工資和相關福利，包括基於股票的薪酬。其他一般和行政費用包括法律、審計、税務和商業諮詢服務的專業費用、保險費、知識產權和專利費、設施費用和差旅費用。我們預計，隨着我們經營活動的擴大，未來的銷售、一般和管理費用將會增加。此外，作為一家上市公司，我們已經產生並預計將繼續產生與上市公司相關的大量額外費用，這些費用不是我們作為私人持股公司產生的，包括(I)遵守美國證券交易委員會和納斯達克的規章制度的費用，(Ii)法律、會計和其他專業服務，(Iii)保險，(Iv)投資者關係活動，以及(V)其他行政和專業服務。
研究和開發費用
研究和開發費用主要包括與我們的產品研究和開發工作相關的成本，在發生時計入費用。研發費用主要包括：(I)與員工相關的成本，包括從事科研和開發職能的員工的工資、福利和基於股票的薪酬支出；(Ii)與研究、配方、製造、非臨牀研究和臨牀試驗活動有關的第三方合同成本；(Iii)協助技術開發、法規事務、臨牀開發和質量保證的外部顧問的外部成本；(Iv)根據我們的第三方許可協議支付的費用；以及(V)與設施相關的分配成本。
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目錄表
某些活動的成本，如製造、非臨牀研究和臨牀試驗，通常根據使用我們的供應商和合作者提供的信息和數據對完成特定任務的進度進行評估來確認。研發活動是我們業務的核心。我們希望增加我們在研究和開發方面的投資，以便通過臨牀試驗推動FYARRO在更多適應症上的應用。因此，我們預計，在可預見的未來，隨着我們繼續投資於研究和開發活動，在更多適應症和我們未來可能開發的任何其他候選產品中進行FYARRO的臨牀開發，並擴大我們的候選產品線，我們的研究和開發費用將大幅增加。
商業化和進行必要的臨牀前和臨牀研究以獲得監管批准的過程既昂貴又耗時。處於臨牀開發後期階段的候選產品通常比處於臨牀開發早期階段的候選產品具有更高的開發成本，這主要是因為後期臨牀試驗的規模和持續時間都有所增加。因此，如果我們的候選產品繼續進入臨牀試驗，包括更大規模和後期的臨牀試驗，我們的費用將大幅增加，並可能變得更加多變。
收購合同無形資產減值準備
收購合同無形資產減值是指將收購合同無形資產減記為公允價值。在截至2022年9月30日的9個月內，由於Gossamer在UC-Shift臨牀試驗中未能達到其主要或次要終點，我們確認了370萬美元的減值，以完全損害基於Gossamer終止Gossamer許可協議的合同無形資產。
銷貨成本
銷售商品的成本主要包括支付給Celgene的特許權使用費、銷售FYARRO產生的成本以及在2021年11月FDA批准後製造和準備產品銷售的成本。在FDA批准之前發生的費用在發生時計入。
其他收入，淨額
其他收入，淨額包括可轉換本票的公允價值變動和與該等票據相關的利息支出。這些費用由現金和現金等價物產生的利息收入以及債務清償收益部分抵消。
所得税費用
在截至2022年9月30日的三個月和九個月內，我們在經營報表上分別確認了零和9,000美元的所得税支出。在截至2021年9月30日的三個月和九個月內，我們在經營報表上分別確認了零和2,000美元的所得税支出。自2011年成立以來，由於我們不確定能否從這些項目中實現收益，我們沒有記錄任何針對我們每年發生的淨虧損或我們獲得的税收抵免的美國聯邦或州所得税優惠。
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目錄表
運營結果：
下表列出了所示期間的業務成果(以千為單位)：
截至9月30日的三個月，截至9月30日的9個月，
2022202120222021
收入
產品銷售，淨額$4,245 $— $9,989 $— 
助學金收入— — — 120 
總收入4,245 — 9,989 120 
運營費用
銷售、一般和行政9,915 7,401 29,069 8,793 
研發8,773 5,754 23,292 12,443 
銷貨成本593 — 1,113 — 
已取得的合同無形資產減值— 74,156 3,724 74,156 
總運營費用19,281 87,311 57,198 95,392 
運營虧損(15,036)(87,311)(47,209)(95,272)
其他收入，淨額562 223 618 1,174 
所得税費用前虧損(14,474)(87,088)(46,591)(94,098)
所得税費用— — (9)(2)
淨虧損$(14,474)$(87,088)$(46,600)$(94,100)
截至2022年和2021年9月30日的三個月和九個月的比較
產品銷售，淨額
我們的產品銷售額淨額包括FYARRO自2022年2月22日在美國推出以來的銷售額。截至2022年9月30日的三個月和九個月的產品淨銷售額分別為420萬美元和1000萬美元。截至2021年9月30日的三個月和九個月沒有產品銷售。
贈款收入
贈款收入數額可能因不同時期的資金和所開展的工作而有所不同。與2021年同期相比，截至2022年9月30日的9個月，贈款收入減少了10萬美元。主要原因是與2021年相比，2022年期間發生的符合條件的贈款償還費用有所減少。FDA的合格補助金報銷期在九截至的月份2021年9月30日。在截至的九個月內，並無新的撥款。2022年9月30日.
運營費用
銷售、一般和行政費用
截至2022年9月30日的三個月，銷售、一般和行政費用為990萬美元，增加了250萬美元，而截至2021年9月30日的三個月為740萬美元。這一增長是由與增加員工人數、激勵性獎金和基於股票的薪酬有關的240萬美元的人事支出以及70萬美元的法律、保險和其他相關支出推動的，但諮詢費用減少60萬美元抵消了這一增長。
截至2022年9月30日的9個月，銷售、一般和行政費用為2,910萬美元，增加了2,030萬美元，而截至2021年9月30日的9個月為880萬美元。這一增長是由與增加員工人數、獎勵獎金和基於股票的薪酬有關的930萬美元的人事費用，520萬美元的法律、保險和其他相關費用，320萬美元的商業和營銷費用，以及260萬美元的諮詢費用推動的。
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目錄表
研究和開發費用
下表列出了我們在所示時期的研發費用(以千為單位)：
截至9月30日的三個月，截至9月30日的9個月，
2022202120222021
人員費用$4,800 $885 $12,925 $2,084 
諮詢公司829 827 3,362 1,341 
外部臨牀發展2,529 1,545 5,425 3,927 
臨牀藥品生產285 2,455 796 4,967 
其他費用330 42 784 124 
研發費用總額$8,773 $5,754 $23,292 $12,443 
截至2022年9月30日的三個月的研發費用為880萬美元，增加了300萬美元，而截至2021年9月30日的三個月的研發費用為580萬美元。這一增長主要是由於員工人數、顧問和其他費用增加了410萬美元，以及與Precision 1試驗相關的100萬美元臨牀開發費用，但被臨牀藥物產品製造減少210萬美元所抵消。
截至2022年9月30日的9個月的研發費用為2330萬美元，增加了1090萬美元，而截至2021年9月30日的9個月的研發費用為1240萬美元。這一增長主要是由與Precision 1試驗有關的1350萬美元的人員、諮詢和其他費用以及150萬美元的臨牀開發費用推動的，但被臨牀藥物產品製造減少410萬美元所抵消。
銷貨成本
銷售的商品成本為60萬美元和110萬美元，主要是由於在分別為截至2022年9月30日的三個月和九個月。在此期間，沒有銷售商品的成本 截至2021年9月30日的三個月和九個月.
收購合同無形資產減值準備
於截至2022年9月30日止三個月及九個月內，吾等根據吾等於2022年4月25日收到Gossamer就Gossamer許可協議發出的正式終止通知，將無形資產的賬面值減至其公允價值零，並記錄了零及370萬美元的減值費用。Gossamer許可協議於2022年7月24日終止。
於截至2021年9月30日止三個月及九個月內，我們計入7,420萬美元減值費用，將無形資產的賬面值減至其於生效時的公允價值390萬美元，原因是與合併有關的收購合約無形資產產生了超額公允價值。
其他收入，淨額
其他收入，淨額截至2022年9月30日的三個月為60萬美元，而截至2021年9月30日的三個月。這一變化主要是由於截至該季度的利息收入增加所致。2022年9月30日與與截至三個月內可轉換本票公允價值變動有關的非現金支出2021年9月30日.
其他收入，淨額截至2022年9月30日的9個月為60萬美元，相比之下，截至2021年9月30日的9個月。該變動主要是由於與截至該三個月止三個月內可轉換承付票公允價值變動有關的非現金開支所致。2021年9月30日與利息支出相比在截至以下三個月內2022年9月30日。
流動性與資本資源
概述
截至2022年9月30日，我們擁有1.83億美元的現金、現金等價物和短期投資。根據我們目前的計劃，我們相信我們現有的現金、現金等價物和短期投資將使我們能夠在2025年之前進行計劃的運營。
自成立以來，我們每年都出現淨虧損，截至2022年9月30日，我們累計赤字為1.893億美元。截至2022年和2021年9月30日的三個月，我們的淨虧損分別為1450萬美元和8710萬美元，截至2022年和2021年9月30日的九個月，我們的淨虧損分別為4660萬美元和9410萬美元。
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目錄表
分別進行了分析。這些虧損主要來自與研究和開發活動相關的成本、銷售、與我們業務相關的一般和行政成本以及與合併相關的成本。我們預計，在可預見的未來，由於研究和開發成本，包括進行臨牀前研究和臨牀試驗、確定和設計候選產品、FYARRO在美國境外的監管審批程序以及我們未來可能開發的其他適應症和任何其他候選產品，以及FYARRO的商業推出，我們將繼續招致鉅額費用和運營虧損。我們預計，隨着我們在更多適應症中進行FYARRO的臨牀試驗，並尋求擴大我們的渠道，我們的費用和潛在的損失將大幅增加。
從成立到2022年9月30日，我們從初始種子融資和出售A系列可轉換優先股中獲得了2540萬美元的資金，來自發行可轉換本票的910萬美元，與合併相關的管道融資淨額1.454億美元，合併中假設的現金2970萬美元，以及私募融資的現金淨收益7220萬美元。
2022年3月17日，我們與Cowen and Company，LLC(“Cowen”)簽訂了一項關於“按市場發售”的銷售協議(“銷售協議”)，根據該協議，我們可不時全權決定通過Cowen作為我們的銷售代理，提供和出售總收益高達7500萬美元的普通股。根據銷售協議，我們將設定出售股份的參數，包括將發行的股份數目、要求進行出售的時間段、任何一個交易日可出售的股份數目或面值的限制，以及不得低於任何最低價格出售股份。根據銷售協議，我們將向考恩支付每次出售普通股的總毛收入的3.0%。截至2022年9月30日，未根據《銷售協議》出售普通股。
根據銷售協議將發售和出售的普通股股份將根據我們以S-3表格形式(文件編號333-255129)的擱置登記聲明進行發行和出售，該表格於2021年4月8日提交給美國證券交易委員會，並於2021年4月15日生效。我們於2022年3月21日向美國證券交易委員會提交了一份招股説明書補編，涉及根據銷售協議進行的股份發售和出售。
貨架登記聲明允許我們不時出售高達1.5億美元的普通股、優先股、債務證券、認股權證或由這些證券的任何組合組成的單位，用於我們自己的一個或多個產品。貨架註冊聲明旨在根據市場狀況和我們未來的資本需求，為我們提供進行證券註冊銷售的靈活性。根據擱置登記聲明進行的任何發售的條款將在發售時確定，並將在任何此類發售完成前提交給美國證券交易委員會的招股説明書補編中進行説明。
2022年9月22日，公司與私募投資者簽訂了私募融資購買協議，公司將以每股12.5美元的價格出售3373,526股公司普通股，並以每股12.4999美元的預資金權證購買總計2,426,493股公司普通股。預付資金認股權證可按0.0001美元的行使價行使，直至全部行使為止。私募融資於2022年9月26日完成。扣除與發行股票有關的30萬美元的若干開支後，所得款項淨額合計為7,220萬美元。
下表列出了所示期間的現金流(以千為單位)：
截至9月30日的9個月，
20222021
用於經營活動的現金淨額$(38,330)$(9,995)
投資活動提供的現金淨額(用於)(48,507)25,199 
融資活動提供的現金淨額72,727 141,716 
現金、現金等價物和限制性現金淨(減)增$(14,110)$156,920 
經營活動
我們在經營活動中使用的現金主要來自經非現金支出調整後的淨虧損、營運資本組成部分的變化、應支付給合同研究機構進行臨牀項目的金額以及與員工相關的研發以及一般和行政活動支出。我們經營活動的現金流將繼續受到推動和支持FYARRO在診所的其他適應症以及其他經營和一般行政活動(包括作為上市公司經營)的支出的影響。
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目錄表
對於九 截至2022年9月30日的月份，經營活動中使用的現金為3830萬美元，這是由於(I)我們的淨虧損4660萬美元，以及(Ii)250萬美元的淨虧損減少量我們營運資金賬户的減值主要是由於與2022年2月FYARRO商業推出相關的預付費用、應收賬款和存貨增加，以及應付賬款和應計費用減少；由總計1,070萬美元的非現金調整所抵消，這主要與合同無形資產減值、基於股份的補償、折舊和攤銷有關。
截至2021年9月30日止九個月，營運活動提供的現金為1,000萬美元，主要來自(I)本公司淨虧損9,410萬美元，抵銷主要與7,420萬美元收購合約無形資產減值有關的7,380萬美元非現金開支，及(Ii)營運資金賬户淨增加1,030萬美元，主要由於根據平等機會許可協議收到應收賬款1,400萬美元預付款所致。
投資活動
用於九家公司投資活動的現金 截至2022年9月30日的月份與購買40萬美元的固定資產和4810萬美元的短期投資有關。
九項投資活動所提供的現金 截至2021年9月30日的幾個月，與合併相關的2970萬美元現金被450萬美元的交易相關費用抵消。
融資活動
九項籌資活動提供的現金 截至2022年9月30日的三個月，我們私募融資的現金收益總額為7,250萬美元，行使股票期權的現金收入為40萬美元，行使認股權證的現金收入為10萬美元，與銷售協議相關的遞延融資成本為20萬美元。
九項籌資活動提供的現金 截至2021年9月30日的幾個月，我們的PIPE融資產生的現金收益總額為1.55億美元，行使股票期權的現金收益為70萬美元，與PIPE融資相關的960萬美元發行成本和向優先股東支付的440萬美元股息部分抵消了這一影響。
合同義務和承諾
2022年4月，我們在新澤西州莫里斯敦簽訂了一份10615平方英尺的辦公空間租約。除非提前終止，否則租期為73個月。
房租費用是以直線方式記錄的。與太平洋帕利塞茲和莫里斯敦租約有關的租金支出為30萬美元，截至2022年和2021年9月30日的9個月，分別.
2022年1月，我們與Fresenius Kabi，LLC(“Fresenius Kabi”)簽訂了一份臨牀和商業產品的採購訂單條款和條件(“Fresenius協議”)，根據該協議，Fresenius Kabi將為我們生產靜脈使用的FYARRO。《費森尤斯協定》包含不可取消的承諾、最低採購承諾或具有約束力的年度預測等具體活動，有效期至2022年12月31日或雙方可能以書面商定的較晚日期。
2021年8月，我們達成了一項修正案，延長了我們在加利福尼亞州太平洋帕利塞茲的2760平方英尺辦公空間的租期。我們根據我們之前的租賃協議，行使了將租期再延長三年的選擇權。續期包括九個月的租金減免和租金上升條款。
我們亦與多個機構簽訂合約，進行研究及發展活動，包括管理臨牀試驗活動的臨牀試驗機構，以及生產臨牀試驗所用藥物的製造公司。在書面通知下，我們可以修改這些研究和開發合同下的服務範圍，並取消合同。如果取消，我們將承擔到目前為止發生的費用和開支，以及服務安排的任何結束費用。
關鍵會計政策和估算
我們的簡明綜合財務報表是根據美國公認會計原則(“GAAP”)編制的。這些會計原則要求我們作出某些估計、判斷和假設，這些估計、判斷和假設會影響截至財務報表日期的資產和負債的報告金額，以及列報期間的收入和費用的報告金額。我們相信，根據我們作出該等估計、判斷及假設時所掌握的資料，該等估計、判斷及假設是合理的。如果這些估計、判斷或假設與實際結果之間存在重大差異，我們的財務報表將受到影響。從歷史上看，對我們估計的修改並沒有導致我們的財務報表發生實質性變化。
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目錄表
關於我們的關鍵會計估計的討論，請閲讀第二部分，第7項。管理層對財務狀況和經營成果的探討與分析在我們於2022年3月17日提交給美國證券交易委員會的截至12月31日的Form 10-K年度報告中。除下文討論的外，該報告以前披露的關鍵會計估計數沒有發生重大變化。
收入確認-產品銷售
當我們的客户獲得對承諾的商品或服務的控制權時，我們會對收入進行會計處理，其金額反映了實體預期從這些商品或服務交換中獲得的對價。為了確定我們確定在會計準則編纂(“ASC”)主題606“與客户的合同收入”(“主題606”)範圍內的安排的收入確認，我們執行以下五個步驟：(I)確定與客户的合同；(Ii)確定合同中的履約義務；(Iii)確定交易價格；(Iv)將交易價格分配給合同中的履約義務；以及(V)在我們滿足履約義務時確認收入。只有當我們可能會收取我們有權獲得的對價，以換取我們轉移給客户的商品或服務時，我們才會將五步模型應用於合同。在合同開始時，一旦合同被確定在主題606的範圍內，我們就評估每個合同中承諾的貨物或服務，並確定那些是履約義務，並評估每個承諾的貨物或服務是否不同。然後，我們確認在履行履約義務時分配給各自履約義務的交易價格的金額為收入。
產品銷售額按銷售淨價記錄，其中包括以下備抵準備，這些備抵要麼作為相關應收賬款的減少額，要麼作為應計負債反映，具體取決於如何結算備抵：
經銷費：分銷費用包括向專業分銷商(“SD”)和專業藥房(“SP”)支付的分銷服務費，並根據合同規定的批發採購成本的固定百分比(“WAC”)計算。在確認銷售收入時，經銷費用根據合同條款記錄為產品銷售的抵銷。
返點：回扣津貼包括醫療補助藥品回扣計劃和TRICARE計劃下的強制折扣。回扣是在產品最終分配給福利計劃參與者後欠下的金額，基於合同協議或法定要求。回扣津貼是根據合同或法定貼現率以及福利計劃參與者的預期使用率計算的。我們根據自產品發佈以來從SD和SP收到的利用率數據來估計預期的返點利用率。回扣一般是開具發票並以拖欠方式支付的，因此應計餘額包括本季度活動預計發生的金額估計數。如果未來的實際返點與估計值不同，我們可能需要調整前期應計項目，這將影響調整期間的產品銷售。
按存儲容量使用計費按存儲容量使用計費是與政府和其他實體以折扣價從SDS和SP購買的合同相關的折扣和費用。存保機構向我們收取的是存保機構最初支付的價格與存保機構支付給存保機構的折扣價之間的差額。如果未來的實際沖銷與這些估計不同，我們可能需要調整前期應計項目，這將影響調整期內的產品銷售。
共同繳費援助：我們為符合一定資格要求的商業保險患者提供共同支付援助。共同支付援助是在向SDS和SP銷售產品時根據估計的患者參與度和每次索賠支付的平均自付福利而累積的。我們的估計金額與實際參與計劃的金額和使用第三方管理員提供的數據支付的自付金額進行了比較。如果實際數額與最初估計數不同，將更新適用的假設，並在本期調整對上期應計項目的調整。
產品退貨：與行業慣例一致，我們向SDS和SP提供損壞、發貨錯誤和過期產品的有限退貨權利，前提是退貨在適用的單獨分銷協議中規定的產品到期日期附近的指定期限內。我們不允許對已經分發給患者的產品進行產品退貨。由於我們從銷售計劃和銷售計劃收到庫存報告，並有能力控制銷售給銷售給銷售計劃和銷售計劃的產品數量，因此我們對未來潛在產品退貨的估計是基於從銷售計劃和銷售計劃獲得的現有渠道庫存數據和直銷數據。在得出它的估計時，我們還考慮了歷史產品回報、潛在的產品需求和特定於特種藥品分銷行業的行業數據。
由於最近推出了FYARRO，需要一段時間才能積累上述津貼的歷史實際金額。在此之前，我們目前正在根據類似的上市IV腫瘤學產品的歷史信息累加估計津貼。
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目錄表
截至2022年9月30日的三個月和九個月，從生產總值銷售總額中扣除上述免税額的總額分別為80萬美元和180萬美元。
第3項關於市場風險的定量和定性披露。
我們是一家較小的報告公司，根據交易法第12b-2條的定義，我們不需要根據這一項提供信息。
項目4.控制和程序
管理層對我們的披露控制和程序的評估
在包括首席執行官和首席財務官在內的管理層的監督和參與下，我們對截至2022年9月30日，也就是本季度報告涵蓋的期間結束時披露控制和程序的有效性進行了評估。交易法第13a-15(E)和15d-15(E)條所述的“披露控制和程序”一詞是指公司的控制和其他程序，旨在提供合理保證，確保公司在根據交易法提交或提交的報告中要求披露的信息在美國證券交易委員會公佈的規則和表格中規定的時間內得到記錄、處理、彙總和報告。披露控制和程序包括但不限於控制和程序，旨在確保公司根據《交易所法》提交或提交的報告中要求披露的信息得到積累，並酌情傳達給公司管理層，包括其主要高管和主要財務官，以便及時做出關於要求披露的決定。
在設計和評估我們的披露控制和程序時，管理層認識到，無論披露控制和程序的構思和運作如何完善，都只能提供合理的、而不是絕對的保證，確保披露控制和程序的目標得以實現。此外，在設計披露控制和程序時，我們的管理層必須運用其判斷來評估可能的披露控制和程序的成本效益關係。任何控制系統的設計也部分基於對未來事件可能性的某些假設，不能保證任何設計將在所有潛在的未來條件下成功地實現其所述目標；隨着時間的推移，控制可能會因為條件的變化而變得不充分，或者遵守政策或程序的程度可能會惡化。
基於這一評估，我們的首席執行官和首席財務官得出結論，截至2022年9月30日，我們的披露控制和程序在合理的保證水平下是有效的。
財務報告內部控制的變化
在截至2022年9月30日的季度內，我們實施了新的財務報告企業資源規劃(“ERP”)系統。這是管理層根據《交易法》第13a-15(D)或15d-15(D)條進行的評估中發現的唯一對我們的財務報告內部控制產生重大影響或可能產生重大影響的內部控制的變化。
對控制措施有效性的限制
無論控制系統的構思和操作如何完善，其設計都是為了提供合理的、但不是絕對的保證，確保控制系統的目標得以實現。此外，控制系統的設計必須反映這樣一個事實，即存在資源限制，並且必須考慮控制的好處相對於其成本。由於所有控制系統的固有侷限性，任何控制評價都不能絕對保證所有控制問題和舞弊事件都已被發現。由於任何控制系統的固有限制，由於錯誤或欺詐而導致的錯誤陳述可能會發生，並且不會被發現。
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目錄表
第二部分--其他資料
項目1.法律訴訟
關於法律訴訟的討論，見本季度報告第1部分“簡明合併財務報表--附註15”第1項。
第1A項。風險因素
投資我們的普通股涉及重大風險，其中一些風險如下所述。在評估我們的業務時，投資者應仔細考慮以下風險因素。上述和下文所述的這些風險和不確定性並不是詳盡無遺的，也不是我們面臨的唯一風險和不確定性。我們目前不知道或我們目前認為無關緊要的其他風險和不確定因素也可能損害我們的業務運營。如果實際發生以下任何風險，我們的業務、財務狀況、經營業績和未來增長前景都可能受到重大不利影響。
風險因素摘要
我們的業務受到許多風險和不確定性的影響，在評估我們的業務時，您應該意識到這些風險和不確定性，包括第二部分第1A項中描述的風險和不確定性。本季度報告表格10-Q中的“風險因素”。這些風險包括但不限於以下風險：
•我們是一家早期商業階段的生物製藥公司，運營歷史有限，尚未啟動或完成任何大規模臨牀試驗，並且只有一種產品獲準商業銷售，這可能會使您難以評估我們目前的業務以及成功和生存的可能性。
•自我們成立以來，我們已經發生了重大的淨虧損，我們預計在可預見的未來將繼續出現重大的淨虧損。
•我們創造收入和實現盈利的能力在很大程度上取決於我們實現與FYARRO和任何未來候選產品的發現、開發和商業化相關的幾個目標的能力。
•即使在FYARRO被批准並商業化用於晚期惡性PECOMA適應症和私募融資之後，我們仍將需要額外的資金來為我們的運營提供資金。如果我們無法在需要時或在可接受的條件下籌集此類資金，我們可能會被迫推遲、減少和/或取消我們的一個或多個研究和藥物開發計劃或未來的商業化努力。
•我們在很大程度上依賴於我們的主要候選產品FYARRO的成功。如果我們不能成功地將晚期惡性PECOMA適應症的FYARRO商業化，或及時完成一個或多個其他適應症的FYARRO的開發、批准和商業化，我們的業務將受到損害。
•我們的藥品FYARRO依賴於單一來源的供應商，失去這樣的供應商可能會損害我們的業務。
•如果我們不能在以後的臨牀前研究和臨牀試驗中複製我們候選產品的早期臨牀前研究和臨牀試驗的結果，我們可能無法成功開發、獲得監管部門對我們候選產品的批准並將其商業化。
•如果我們在臨牀試驗中患者的登記和/或維護方面遇到延遲或困難，我們的監管提交或必要的監管批准可能會被推遲或阻止。
•我們的資源有限，目前正集中力量為特定適應症開發FYARRO並將其商業化。因此，我們可能無法利用最終可能被證明更有利可圖或更有可能成功的其他適應症或產品。
•我們面臨着激烈的競爭，如果我們的競爭對手比我們更快地開發和銷售技術或產品，或者比我們更快地獲得監管部門的批准，或者比我們開發的產品更有效、更安全或更便宜，我們的商業機會將受到負面影響。
•如果獲得批准，FYARRO和我們未來可能開發的任何其他候選產品的市場機會可能僅限於某些較小的患者亞羣。
•我們可能無法獲得美國對FYARRO的批准，以用於我們未來可能開發的其他適應症或其他候選產品，或者無法獲得外國監管機構對FYARRO或其他產品的批准
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目錄表
我們未來可能開發的候選產品，因此可能無法將FYARRO或任何未來的候選產品商業化，我們的業務將受到實質性損害。
•如果我們或我們的合作者未能遵守法規要求，或者如果我們或我們的合作者遇到了意想不到的問題，FYARRO或我們未來可能開發的任何其他候選產品可能會受到處罰，當其中任何一個產品獲得批准時，我們可能會受到處罰。
•我們的成功在很大程度上取決於我們吸引和留住高技能高管、關鍵科學人員和員工的能力。如果我們不能吸引和留住這些人員，我們可能無法繼續成功地開發或商業化我們的產品或任何未來的產品候選產品，或以其他方式實施我們的業務計劃。
•如果我們無法建立或適當擴大我們的銷售或營銷能力，或無法與第三方達成協議來銷售或營銷我們的候選產品，我們可能無法成功銷售或營銷我們的產品或獲得監管部門批准的任何未來候選產品。
•我們的成功取決於我們保護我們的知識產權和專有技術的能力。
•如果我們沒有為我們的產品或任何未來的候選產品獲得專利期延長，我們的業務可能會受到實質性的損害。
•如果我們的任何第三方製造商在生產中遇到困難，我們為患者或臨牀試驗或我們未來可能開發的任何其他候選產品提供充足FYARRO的能力可能會被推遲或阻止。
•我們依賴從第三方授權的知識產權，終止這些授權中的任何一項都可能導致重大權利的損失，這將損害我們的業務。
•我們與合格的第三方簽訂了生產FYARRO用於商業化的合同，並預計將繼續這樣做，以進行更多的臨牀試驗。這種對第三方的依賴，其中一些是唯一的來源供應商，增加了我們無法以可接受的成本獲得足夠質量和數量的FYARRO或此類數量的風險，這可能會推遲、阻止或損害我們的開發或商業化努力。
•我們依賴，並預計將繼續依賴第三方進行我們的臨牀前研究和臨牀試驗，而這些第三方的表現可能不令人滿意。
•訴訟和法律程序，包括平等機會糾紛，可能會大幅增加我們的成本，損害我們的業務。

與我們的業務、財務狀況和資本要求有關的風險
我們是一家早期商業階段的生物製藥公司，運營歷史有限，只有一種產品獲準商業銷售，這可能會使您難以評估我們目前的業務以及成功和生存的可能性。
我們是一家早期商業階段的生物製藥公司，運營歷史有限，您可以根據它來評估我們的業務和前景。我們只有一種產品FYARRO於2021年11月獲得FDA批准用於商業銷售，截至2022年9月30日的三個月和九個月，我們的產品淨銷售額分別為420萬美元和1000萬美元。我們繼續產生與我們持續運營相關的鉅額研發和其他費用。我們還沒有證明有能力克服公司在新的和快速發展的領域經常遇到的許多風險和不確定因素，特別是在生物製藥領域。因此，如果我們有成功開發和商業化生物製藥產品的歷史，對我們未來業績的任何預測可能都不會那麼準確。
到目前為止，我們已經將幾乎所有的資源投入到研發活動、業務規劃、建立和維護我們的知識產權組合、為FYARRO商業化做準備、招聘人員、籌集資金以及為這些業務提供一般和行政支持。我們藥物的第二階段註冊研究FYARRO (NAB-西羅莫司)(“AMPECT試驗”)治療晚期(轉移性或局部晚期)惡性血管周圍上皮樣細胞腫瘤(“PEComa”)已經完成。滾動提交的新藥申請(“NDA”)FYARROFYARRO於2021年5月完成，美國食品和藥物管理局(FDA)於2021年7月接受了我們的NDA，並於2021年11月批准FYARRO用於治療晚期惡性PECOMA。基於AMPECT試驗和新興數據 為FYARRO在其他實體瘤中有腫瘤不可知性結節
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目錄表
硬化症複合體1和2(“TSC1 & TSC2”) 更改，並在與FDA討論後，我們開放了我們的腫瘤不可知登記指導的2期試驗(“Precision 1”)在惡性實體腫瘤中的登記TSC1 & TSC2在2022年第一季度停用改建。我們的其他項目正處於早期臨牀前研究階段。
我們通過第三方管理商業規模產品的製造以及進行成功的產品商業化所必需的銷售和營銷活動的經驗有限。因此，與我們擁有更長的運營歷史相比，您可能更難準確預測我們成功和生存的可能性。
此外，我們可能會遇到不可預見的費用、困難、併發症、延誤和其他已知和未知的因素和風險，這些因素和風險是處於早期商業階段的生物製藥公司在快速發展的領域中經常遇到的。我們還在向一家有能力支持商業活動的公司轉型。我們尚未顯示出有能力成功克服這些風險和困難，或實現這樣的過渡。如果我們不能充分應對這些風險和困難，或成功實現這樣的轉型，我們的業務將受到影響。
自我們成立以來，我們已經發生了重大的淨虧損，我們預計在可預見的未來將繼續出現重大的淨虧損。
我們自成立以來出現了大量的淨虧損，直到最近才開始從產品銷售中產生收入，並主要通過私募我們的可轉換優先股、聯邦撥款和許可證收益來為我們的運營提供資金。截至2022年9月30日和2021年9月30日的三個月，我們的淨虧損分別為1450萬美元和8710萬美元。截至2022年9月30日，我們的累計赤字為1.893億美元，截至2021年12月31日，我們的累計赤字為1.427億美元。這些虧損主要來自與研究和開發活動相關的成本、與FYARRO商業化相關的成本以及與我們業務相關的一般和行政成本。我們只有一種獲準用於商業銷售的產品，在截至2022年9月30日的三個月中產生了420萬美元的產品淨銷售額，我們繼續產生大量的銷售、一般和管理費用以及與我們持續運營相關的研發費用。因此，我們預計在可預見的未來，由於FYARRO商業化、研究和開發的成本，包括確定和設計其他候選產品以及進行臨牀前研究和臨牀試驗，以及FYARRO和任何未來候選產品的監管批准程序，我們將繼續產生鉅額運營費用。隨着我們將FYARRO商業化，繼續進行FYARRO的臨牀試驗，並尋求擴大我們的渠道，我們預計我們的費用和潛在的損失將大幅增加。我們未來的費用和潛在損失的金額是不確定的。
即使我們成功地將FYARRO商業化晚期惡性如果我們成功地獲得了監管部門對FYARRO在更多適應症和任何未來候選產品上的批准並將其商業化，我們預計在未來幾年和可預見的未來，我們將繼續招致鉅額費用和不斷增加的運營虧損。我們產生的淨虧損可能會在每個季度之間波動很大，因此對我們的運營結果進行逐期比較可能不是我們未來業績的良好指示。我們未來淨虧損的規模將在一定程度上取決於我們未來支出的增長率和我們創造收入的能力。我們之前的虧損和預期的未來虧損已經並將繼續對我們的營運資本、我們為FYARRO商業化提供資金的能力、FYARRO針對其他適應症和任何未來候選產品的開發、我們實現和保持盈利的能力以及我們的股票表現產生不利影響。
我們創造收入和實現盈利的能力在很大程度上取決於我們實現與我們候選產品的發現、開發和商業化相關的幾個目標的能力。
我們有一種產品在美國獲準商業化，FYARRO，用於治療晚期惡性PECOMA，於2021年11月獲得FDA批准，並於2022年2月在美國商業化推出。我們能否產生足以實現盈利的大量產品銷售，取決於我們單獨或與戰略合作伙伴合作，獲得必要的監管和營銷批准，以便在外國司法管轄區將FYARRO商業化，併成功完成其他適應症或任何未來候選產品的發現、開發和最終商業化。我們預計，在可預見的未來，產品銷售不會產生足夠大的收入來實現盈利。我們創造未來收入和實現盈利的能力在很大程度上取決於我們的能力，或任何當前或未來合作伙伴實現以下幾個目標的能力，包括但不限於：
•展示了該產品的安全性和有效性FYARRO令FDA滿意，並獲得監管部門的批准FYARRO用於其他適應症以及未來有商業市場的候選產品(如有)；
•在任何監管批准後，推出FYARRO或任何候選產品併成功將其商業化，包括開發商業基礎設施，無論是在內部還是與一個或多個協作者合作；
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•與第三方保持在商業上可行的供應和製造關係，這些第三方能夠在數量和質量上提供足夠的產品和服務，以支持臨牀開發並滿足市場對FYARRO或我們可能開發的任何其他候選產品的需求，如果獲得批准；
•完成開發活動，包括臨牀試驗FYARRO FORTSC1和TSC2，成功和及時；
•為其他適應症獲得FYARRO的額外監管和營銷批准；
•我們有能力完成研究性新藥申請(“IND”)，併成功提交IND或IND補充劑或類似的申請，在開始對任何未來的候選產品進行臨牀試驗之前，這些申請將在FDA或類似監管機構沒有任何異議的情況下生效；
•建立和維護與合同研究機構(“CRO”)和臨牀站點的關係，以促進臨牀開發FYARRO在其他適應症中以及我們未來可能開發的任何其他候選產品；
•對於我們成功完成臨牀開發的任何候選產品，及時收到適用監管機構的監管批准；
•為未來的候選產品開發或簽訂有效和可擴展的製造流程，包括獲得適當包裝以供銷售的成品；
•為我們的產品或任何未來的候選產品談判並保持適當的價格，無論是在美國還是在我們產品商業化的外國；
•在任何產品候選獲得監管部門批准後，持續可接受的安全狀況；
•患者、醫學界和第三方付款人對候選產品的商業接受；
•獲得第三方付款人為產品候選人提供的保險和適當的補償；
•履行向適用的監管機構作出的任何規定的監管後審批承諾；
•確定、評估和開發新的候選產品；
•在美國和國際上獲得、維護和擴大專利保護、商業祕密保護和監管排他性；
•保護我們在知識產權組合中的權利；
•抵禦第三方幹擾或侵權索賠(如果有的話)；
•以有利條件達成並維持任何合作、許可或其他安排，這些合作、許可或其他安排可能是開發、製造或商業化我們的產品和任何未來候選產品所必需或需要的；
•應對任何相互競爭的療法以及技術和市場發展；以及
•吸引、聘用和留住人才。
我們可能永遠不會成功實現我們的目標，即使我們成功了，也可能永遠不會產生足夠大或足夠大的收入來實現盈利。如果我們確實實現了盈利，我們可能無法維持或提高季度或年度的盈利能力。如果我們不能盈利並保持盈利，將降低我們的價值，並可能削弱我們維持或進一步研發努力、籌集額外必要資本、發展業務或繼續運營的能力，並可能導致我們普通股的價值下降。
即使在私募融資之後，我們也需要額外的資本來為我們的運營提供資金。如果我們無法在需要時或在可接受的條件下籌集此類資金，我們可能會被迫推遲、減少和/或取消我們的一個或多個研究和藥物開發計劃或未來的商業化努力。
開發藥物產品，包括進行臨牀前研究和臨牀試驗，是一個非常耗時、昂貴和不確定的過程，需要數年時間才能完成。自成立以來，我們的業務消耗了大量現金，我們預計與正在進行和計劃中的活動相關的費用將會增加，特別是在我們尋求FYARRO更多適應症的監管批准以及FYARRO批准的適應症(PECOMA)。如果FDA、歐洲藥品管理局(“EMA”)或其他監管機構要求我們在我們目前預期的基礎上進行臨牀試驗或臨牀前研究，或者如果我們的任何臨牀試驗或任何未來候選產品的開發出現任何延誤，我們的費用可能會增加到超出我們目前的預期。其他意想不到的成本也可能出現。此外，即使我們獲得監管部門對任何其他候選產品的批准，包括以下額外的適應症FYARRO，我們預計會招致
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與銷售、營銷、製造和分銷活動以及持續合規活動相關的鉅額商業化費用。我們不能合理地估計成功商業化所需的實際資源和資金數量FYARRO對於晚期惡性PECOMA適應症或完成開發，如果獲得批准，FYARRO將商業化用於任何其他適應症，或任何其他候選產品或我們可能開發的其他適應症。在2021年11月獲得FDA對FYARRO的監管批准後，我們僅被允許營銷或推廣FYARRO治療晚期惡性PECOMA指徵，而不是為了任何其他跡象，或任何其他產品候選，在美國。此外，我們還將產生與上市公司運營相關的額外成本。因此，我們將需要獲得大量額外資金，以繼續我們的行動。
截至2022年9月30日，我們擁有1.83億美元的現金、現金等價物和短期投資。根據我們目前的運營計劃，我們相信我們的現金、現金等價物和短期投資將使我們能夠為2025年之前的計劃運營費用和資本支出提供資金。我們對我們的現金、現金等價物和短期投資能夠繼續為我們的運營提供資金的估計是基於可能被證明是錯誤的假設，我們可能會比目前預期的更早耗盡我們可用的資本資源。不斷變化的情況--其中一些可能超出了我們的控制--可能會導致我們消耗資本的速度大大快於我們目前的預期，我們可能需要比計劃更早地尋求額外資金。
我們計劃使用我們的現金、現金等價物和短期投資來資助FYARRO對於晚期惡性PEComa適應症、正在進行和計劃中的臨牀試驗FYARRO對於其他指示，如TSC1和TSC2用於生產運營，併為我們其他候選產品和開發活動的其他研究提供資金，以及用於營運資本和其他一般公司目的。推進……的發展FYARRO而且，任何未來的候選產品都將需要大量資金。我們現有的現金、現金等價物和短期投資可能不足以資助完成發展所需的所有活動FYARRO和任何未來的候選產品.
我們將被要求通過公開或私募股權發行、債務融資、第三方融資、營銷和分銷安排、與第三方的合作和許可安排或其他來源或這些方法的組合，獲得更多資金來支持我們的持續運營，這可能會稀釋我們的股東或限制我們的經營活動。任何額外的籌款努力可能會轉移我們的管理層對他們日常活動的注意力，這可能會對我們開發和商業化FYARRO或我們未來可能開發的任何其他候選產品的能力產生不利影響，如果獲得批准。我們可能無法以足夠的金額或可接受的條款，或根本不能獲得足夠的額外融資。在我們通過出售股權或可轉換債務證券籌集額外資本的情況下，您的所有權權益將被稀釋，條款可能包括清算或其他優惠，對您作為股東的權利產生不利影響，此類發行的可能性可能導致我們股票的市場價格下跌。債務融資可能導致強制實施債務契約、增加固定付款義務或其他可能影響我們業務行為的限制。如果我們根據與第三方的戰略合作通過預付款或里程碑付款來籌集額外資金，我們可能不得不放棄對我們的某些技術或候選產品的寶貴權利，或者以對我們不利的條款授予許可證，這可能會對我們的業務、運營結果和前景產生實質性的不利影響。我們籌集額外資金的能力將取決於金融、經濟和其他因素，其中許多因素是我們無法控制的。此外, 由於有利的市場條件或戰略考慮，我們可能會尋求額外的資本，即使我們認為我們目前或未來的運營計劃有足夠的資金。
我們未能在需要時或在可接受的條件下籌集資金，將對我們的財務狀況和我們執行業務戰略的能力產生負面影響，我們可能不得不大幅推遲、縮小範圍、暫停或取消我們的一個或多個研究或開發計劃、臨牀試驗或未來的商業化努力。.
與我們候選產品的發現、開發和商業化相關的風險
我們只有一種產品完成了開發，並獲得了FDA對單一適應症的監管批准，FYARRO。我們在很大程度上依賴於FYARRO。如果我們不能成功地商業化FYARRO用於晚期惡性PECOMA的適應症或完全開發，獲得批准並商業化對於及時出現的一個或多個其他徵兆，我們的業務將受到損害。
我們只有一種商業產品已經推出、完成開發並獲得FDA的批准，這是我們的主導產品FYARRO。我們未來的成功取決於我們能否成功地將FYARRO商業化，並及時成功地獲得監管部門對FYARRO的更多適應症的批准。我們正在投入我們的大部分努力和財政資源來將FYARRO商業化晚期惡性PECOMA適應症及其在研究和開發中的應用FYARRO用於多個額外的適應症。
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2021年5月，我們完成了滾動保密協議的備案FYARRO向FDA申請批准治療晚期惡性PECOMA患者，FDA於2021年7月接受了我們的NDA，並於2021年11月批准FYARRO用於晚期惡性PECOMA。我們的NDA是基於我們的AMPECT試驗的結果，涉及在美國沒有批准治療的患者。2019年11月，我們宣佈了AMPECT試驗的主要結果，包括該研究達到了客觀應答率(ORR)的主要終點，這是由使用實體腫瘤改良反應評估標準(RECIST)的盲目獨立放射學審查確定的。FYARRO將需要額外的臨牀開發、製造能力的擴展，以及我們計劃在美國以外的司法管轄區獲得外國監管機構的監管批准FYARRO治療晚期惡性PECOMA和潛在的其他適應症如果獲得批准，在我們能夠從產品銷售中產生任何收入之前，需要進行大量投資和重大營銷努力。我們不被允許進行營銷或促銷用於非PECOMA適應症的FYARRO，在我們獲得FDA和類似的外國監管機構的監管批准之前，我們可能永遠也不會獲得這樣的監管批准。
的成功之處FYARRO將取決於幾個因素，包括以下因素：
•FYARRO在非臨牀試驗環境中的大量患者中的有效性和安全性，這些都是在我們的臨牀試驗中證明的；
•我們的銷售、營銷和分銷努力的有效性，特別是在偏遠的新冠肺炎環境中；
•維持現有的或與第三方藥品供應商和製造商建立新的供應安排，以獲得足夠的商業供應和FYARRO的額外臨牀開發；
•成功啟動商業銷售，包括開發商業基礎設施，無論是在內部還是與一個或多個協作者合作；
•及時收到監管部門的批准FYARRO來自適用的外國監管機構的晚期惡性PECOMA；
•成功者完成FYARRO用於一個或多個標籤擴展適應症的任何臨牀試驗、監管批准和商業化；
•向適用的監管機構作出任何必要的監管後批准承諾的程度；
•醫療專業人員和患者使用FYARRO並繼續使用FYARRO的意願；
•私人和政府付款人提供保險以及適當的補償和定價；
•不良副作用的發生率和嚴重程度；
•在FYARRO上開藥、給藥和啟動患者的便利性；
•FYARRO的潛在價值、感知價值和相對成本；
•成功和及時地完成所需的臨牀前研究和臨牀試驗FYARRO用於當前和未來的適應症；
•INDS將與FDA一起生效，用於我們計劃的和未來的臨牀試驗；
•其他臨牀試驗的啟動和成功的患者登記和完成FYARRO在及時的基礎上，包括我們的Precision 1試驗，註冊指導的第二階段研究FYARRO在腫瘤不可知型患者中TSC1和TSC2改建；
•為FYARRO在美國和國際上的發展維護和建立與CRO和臨牀站點的關係；
•臨牀試驗中不良事件的類型、頻率和嚴重程度；
•證明FDA和任何類似的外國監管機構在獲得和維護美國和國際上的專利保護、商業祕密保護和監管排他性方面的監管批准的有效性和安全性；
•在我們目前和未來的監管批准後，繼續保持可接受的安全狀況；以及
•我們與其他療法競爭的能力。
除了晚期惡性PECOMA外，基於完成的AMPECT試驗和我們正在進行的Expanded Access計劃的數據，我們還啟動了一項註冊指導的腫瘤不可知階段2研究，Precision 1，FYARRO在……裏面
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懷有惡性實體瘤的患者TSC1和TSC2改裝。我們完成了與FDA的B型會議，在會上我們討論了最初的試驗設計。Precision 1試驗現已在美國開放登記，試驗中的第一名患者於2022年3月開始服藥。如果我們遇到延誤，我們的產品開發成本可能會增加。重大的審判延遲也可能縮短我們可能擁有獨家商業化權利的任何期限FYARRO或者允許我們的競爭對手在我們之前將產品推向市場，這將削弱我們成功利用FYARRO並可能損害我們的業務、運營結果和前景。可能導致FYARRO的其他臨牀開發延遲或不成功完成的事件包括，除其他事項外：
•患者撤回同意或失訪的比例高得出乎意料；
•來自FDA和外國監管機構、機構審查委員會(“IRBs”)或數據安全監測委員會的反饋，或可能需要修改臨牀試驗方案的臨牀試驗結果；
•FDA或其他監管機構實施臨牀擱置，FDA、其他監管機構、IRBs或我們做出決定，或數據安全監測委員會建議隨時因安全問題或任何其他原因暫停或終止試驗；
•臨牀試驗地點和調查人員偏離試驗方案或者未按照管理要求進行試驗的；
•第三方，如CRO，未能履行其合同義務或未能在預期的最後期限內完成；
•FYARRO的測試、驗證、製造和交付給客户或臨牀試驗地點的延遲；
•患者因副作用、疾病進展或其他原因退出試驗造成的延誤；
•不可接受的風險-收益狀況或不可預見的安全問題或藥物不良反應；
•在這項臨牀試驗中未能證明FYARRO的療效；
•政府法規或行政行為的變化或缺乏足夠的資金來繼續進行審判；或
•地緣政治行動造成的業務中斷，包括戰爭和恐怖主義，如俄羅斯-烏克蘭衝突，或自然災害和公共衞生流行病，如新冠肺炎大流行。
如果我們不能及時完成臨牀開發，可能會給我們帶來額外的成本，或者削弱我們產生大量產品銷售或開發、監管、商業化和銷售里程碑付款以及產品銷售版税的能力。
我們無法完全控制其中許多因素，包括臨牀開發和監管提交過程的某些方面、對我們知識產權的潛在威脅以及我們當前或未來任何合作者的製造、營銷、分銷和銷售努力。如果我們在這些因素中的一個或多個方面不能及時或根本不成功，我們可能會遇到重大延誤或無法成功地將FYARRO用於多種適應症的商業化，這將對我們的業務造成實質性損害。如果我們在其他適應症或其他候選產品方面沒有獲得監管部門對FYARRO的批准，我們可能無法繼續運營。
除了FYARRO，我們的前景在一定程度上取決於發現、開發和商業化更多的候選產品，這些產品可能會在開發中失敗或遭遇延遲，從而對其商業生存能力產生不利影響。
我們未來的經營業績取決於我們成功發現、開發、獲得監管部門對FYARRO以外的候選產品的批准並將其商業化的能力。在啟動候選產品的臨牀試驗之前，我們需要向FDA或其他司法管轄區的監管機構提交IND或類似的申請。我們可能無法在預期的時間內提交候選產品的未來IND。例如，在支持IND的研究中，我們可能會遇到製造延遲或其他延遲。此外，我們不能確定提交IND將導致FDA允許進一步的臨牀試驗開始，或者一旦開始，不會出現導致臨牀試驗暫停或終止的問題。此外，即使這些監管機構同意IND中規定的臨牀試驗的設計和實施，我們也不能保證這些監管機構未來不會改變他們的要求。這些考慮也適用於我們可能提交的新的臨牀試驗，作為現有IND的修正案或新的IND。任何未能在我們預期的時間線上提交IND或獲得我們試驗的監管批准的情況都可能阻止我們及時開發候選產品，如果有的話。候選產品可能會在以下方面意外失敗
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臨牀前和臨牀發展的任何階段。由於與安全性、有效性、臨牀執行、不斷變化的醫療護理標準和其他不可預測的變量有關的風險，候選產品的歷史失敗率很高。候選產品的臨牀前研究或早期臨牀試驗的結果可能不能預測在候選產品的後期臨牀試驗中將獲得的結果。
我們可能開發的其他候選產品的成功將取決於許多因素，包括以下因素：
•產生足夠的臨牀前數據以支持臨牀試驗的啟動；
•獲得啟動臨牀試驗的監管許可；
•與必要的各方簽訂合同，進行臨牀前研究和臨牀試驗；
•成功招募患者，並及時完成臨牀試驗；
•及時生產足夠數量的候選產品以供臨牀試驗使用；以及
•產生足夠的安全性和有效性數據，以保證繼續開發，並使FDA或任何其他上市批准的監管機構滿意。
即使我們成功地將任何其他候選產品推向臨牀開發，它們的成功也將受到本“風險因素”一節中其他地方描述的所有臨牀、監管和商業風險的影響。因此，我們不能向您保證，我們將能夠發現、開發、獲得監管部門的批准、商業化或從FYARRO以外的任何其他候選產品中產生可觀的收入。
FYARRO或我們未來可能開發的任何其他候選產品可能無法在醫生、患者、醫療保健付款人和醫學界其他商業成功所必需的人中獲得足夠的市場接受度，這將限制我們從銷售中獲得的收入。
即使FYARRO已被批准用於晚期惡性PECOMA，即使我們未來可能開發的任何其他候選產品獲得監管部門的批准，這些獲得批准的候選產品也可能無法在醫生、患者、第三方付款人和醫學界其他人中獲得足夠的市場接受度。市場對我們批准的任何候選產品的接受程度將取決於許多因素，其中包括：
•在臨牀試驗中證明的與替代療法相比的有效性和安全性；
•候選產品和競爭產品的上市時機；
•產品候選獲得批准的臨牀適應症；
•限制在監管當局批准的標籤中使用候選產品，如標籤中的盒裝警告或禁忌症，或風險評估和緩解策略(如果有)，替代療法和競爭產品可能不要求這樣做；
•我們的候選產品相對於替代療法的潛在和可感知的優勢；
•與替代治療相關的治療費用；
•第三方付款人(包括政府當局)是否提供保險和適當的補償，或者在沒有第三方付款人保險的情況下患者是否願意自付費用；
•一種經批准的候選產品是否可用作聯合療法；
•與任何經批准的候選產品相關的任何不良反應的流行率和嚴重程度；
•對我們的候選產品與其他藥物一起使用的任何限制；
•相對方便和容易管理；
•目標患者羣體嘗試新療法和接受必要的診斷篩查以確定治療資格的意願，以及醫生開出這些療法和診斷測試的意願；
•銷售和營銷努力的有效性；
•與我們的候選產品有關的不利宣傳；以及
•對相同適應症的其他新療法的批准。
即使FYARRO被批准用於晚期惡性PECOMA，它可能永遠不會達到醫生、醫院、醫療保健支付者和患者足夠的接受度，我們可能無法從該產品中產生或獲得足夠的收入，我們的財務業績可能會受到負面影響。在批准報銷之前，醫療保健支付者
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可能需要我們證明，我們的候選產品除了治療目標適應症外，還為患者提供了增量健康益處。我們教育醫療界和第三方付款人瞭解我們的候選產品的好處的努力可能需要大量資源，而且可能永遠不會成功。
如果獲得批准，FYARRO和我們未來可能開發的任何其他候選產品的市場機會可能僅限於某些較小的患者亞羣。
癌症治療有時以一線治療(一線、二線、三線等)為特徵。而且FDA通常最初只批准一種或幾種特定的使用方法。當癌症被及早發現時，一線治療，如化療、激素治療、手術、放射治療或這些療法的組合，有時足以治癒癌症或延長生命，而不是治癒。FYARRO治療晚期惡性PECOMA已被批准為一線治療方法。二線治療通常包括更多的化療、放射、抗體藥物、腫瘤靶向小分子或這些藥物的組合。三線治療可以包括化療、抗體藥物和小分子腫瘤靶向治療、更具侵入性的手術形式和新技術。我們已完成和計劃的FYARRO臨牀試驗是針對可能接受過一種或多種先前治療的患者進行的。不能保證我們開發的候選產品即使獲得批准，也會被批准用於一線或二線治療，在獲得任何此類批准之前，我們可能不得不進行額外的臨牀試驗，這些試驗可能成本高昂、耗時長且存在風險。
我們的目標癌症患者數量可能會比預期的要少。我們對可能從使用我們的產品或任何未來候選產品治療中受益的可尋址患者羣體的預測是基於我們的估計，這可能被證明是不正確的。此外，FYARRO的潛在可尋址患者羣體和任何未來的候選產品可能是有限的，或者可能無法接受此類產品的治療。當使用這種生物標記物驅動的識別和/或與疾病進展階段相關的高度特異性標準時，監管部門的批准可能會將候選產品的市場限制為針對患者羣體。如果我們的任何估計被證明是不準確的，我們開發的任何候選產品的市場機會可能會顯著減少，並對我們的業務產生不利的實質性影響。
即使我們為任何批准的產品獲得了相當大的市場份額，如果潛在的目標人羣很少，如果沒有獲得監管部門對更多適應症的批准，我們可能永遠不會實現盈利。
我們開發的任何候選產品可能會受到不利的第三方承保和報銷做法以及定價法規的約束。
第三方付款人，包括政府衞生行政當局、私人健康保險公司、管理性醫療組織和其他第三方付款人，其承保範圍和範圍以及適當的報銷對大多數患者能夠負擔得起昂貴的治療至關重要。FYARRO或我們未來可能開發的任何其他候選產品的銷售將在很大程度上取決於美國和國際上這些候選產品的成本將在多大程度上由第三方付款人支付和報銷。如果無法獲得報銷，或僅限於有限的級別，我們可能無法成功地將FYARRO或我們未來可能開發的任何其他候選產品商業化。即使提供了保險，批准的報銷金額也可能不夠高，不足以讓我們建立或保持足夠的定價，以實現足夠的投資回報。保險和報銷可能會影響對FYARRO或我們未來可能開發的任何其他候選產品的需求或價格，我們可能會獲得監管部門的批准。如果不提供保險和報銷，或者報銷僅限於有限的級別，我們可能無法成功地將FYARRO或我們未來可能開發的任何其他候選產品商業化，並獲得監管部門的批准。
與第三方付款人覆蓋範圍和新批准產品的報銷相關的不確定性很大，這將包括FYARRO和我們未來可能開發的任何其他產品候選產品，我們可能會獲得監管部門的批准。FYARRO或我們未來可能開發的任何其他候選產品的市場接受度和銷售將取決於報銷政策，並可能受到醫療改革措施的影響。覆蓋範圍和來自政府醫療保健計劃(如美國的聯邦醫療保險和醫療補助)和商業支付者的足夠補償對新產品的接受度至關重要。第三方付款人決定他們將支付哪些藥物，並建立報銷水平。例如，在美國，有關新產品報銷的主要決定通常由醫療保險和醫療補助服務中心(CMS)做出，該中心是美國衞生與公眾服務部(HHS)的一個機構。CMS決定新產品是否以及在多大程度上將在聯邦醫療保險下覆蓋和報銷，而私人第三方支付者通常在很大程度上遵循CMS關於覆蓋和報銷的決定。然而，一個第三方付款人決定為某一候選產品提供保險並不能保證其他付款人也會為該候選產品提供保險。因此，確定覆蓋範圍的過程往往既耗時又昂貴。付款人在確定報銷時考慮的因素是基於產品是否：(I)健康計劃下的承保福利；(Ii)安全；
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(Iii)適合特定病人；(Iv)符合成本效益；及(V)既非實驗性質，亦非研究性質。這一過程將要求我們為每個第三方付款人分別提供使用我們的產品的科學和臨牀支持，但不能保證將始終如一地應用保險和適當的報銷或首先獲得足夠的報銷。
越來越多的第三方付款人要求製藥公司在標價的基礎上向他們提供預定的折扣，並對醫療產品的定價提出挑戰。此外，這些支付者越來越多地挑戰價格，檢查醫療必要性，審查候選醫療產品的成本效益。在獲得FYARRO等新近批准的藥物的保險和補償方面，可能會出現特別重大的延誤。第三方付款人可以將覆蓋範圍限制在批准的清單上的特定候選產品，即所謂的處方表，其中可能不包括FDA批准的特定適應症的所有藥物。此外，許多藥品製造商必須計算並向政府報告某些價格報告指標，如平均銷售價格(“ASP”)和最佳價格。在某些情況下，當這些指標沒有準確和及時地提交時，可能會適用處罰。此外，這些藥品的價格可能會通過政府醫療保健計劃要求的強制性折扣或回扣來降低。我們可能需要進行昂貴的藥物經濟學研究，以證明我們產品的醫療必要性和成本效益。儘管如此，FYARRO或我們未來可能開發的任何其他候選產品可能不被認為是醫學上必要的或具有成本效益的。我們不能確定FYARRO或我們可能商業化的任何其他產品是否有保險和報銷，如果有報銷，報銷水平是多少。
最近，政府對藥品製造商為其上市產品定價的方式進行了更嚴格的審查，導致國會進行了幾次調查，並提出並通過了聯邦和州立法，這些立法旨在提高處方藥定價的透明度，審查定價與製造商患者計劃之間的關係，以及改革政府對藥品的報銷方法。例如，根據2021年1月1日生效的《美國救援計劃法案》(簡稱《美國救援計劃》)，製造商向州醫療補助計劃支付的醫療補助藥品退税計劃退税的法定上限將被取消。取消這一上限可能會要求製藥商支付比銷售產品更多的回扣，這可能會對我們的業務產生實質性影響。2021年7月，拜登政府發佈了一項行政命令，名為“促進美國經濟中的競爭”，其中有多項條款旨在增加處方藥的競爭。2022年8月，國會通過了《2022年通脹降低法案》，其中包括對製藥業和聯邦醫療保險受益人具有重大影響的處方藥條款，包括允許聯邦政府就某些高價單一來源聯邦醫療保險藥物的最高公平價格進行談判，對不遵守藥品價格談判要求的製造商施加懲罰和消費税，要求所有聯邦醫療保險B部分和D部分藥物獲得通脹回扣，如果其藥品價格增長快於通脹，以及重新設計聯邦醫療保險D部分以降低受益人的自付處方藥成本, 在其他變化中。許多州正在考慮或最近已經頒佈了州藥品價格透明度和報告法，一旦我們開始FYARRO或我們未來可能開發的任何其他候選產品的商業化，可能會大幅增加我們的合規負擔，並使我們根據此類法律承擔更大的責任。實施成本控制措施或其他醫療改革可能會阻止我們創造收入、實現盈利或將FYARRO或我們未來可能開發的任何其他候選產品商業化。遵守任何新的法律和法規變化都可能是耗時和昂貴的，從而對我們的業務造成實質性的不利影響。
在美國以外，治療藥物的商業化通常受到廣泛的政府價格控制和其他市場法規的制約，我們相信，歐洲、加拿大和其他國家對成本控制舉措的日益重視已經並將繼續對FYARRO或我們未來可能開發的任何其他候選產品的定價和使用造成壓力。在許多國家，特別是歐洲聯盟國家，作為國家衞生系統的一部分，醫療產品價格受到不同的價格控制機制的制約。在這些國家，在產品獲得監管批准後，與政府當局進行定價談判可能需要相當長的時間。為了在一些國家獲得有利的報銷或定價批准，我們可能需要進行一項臨牀試驗，將FYARRO或我們未來可能開發的任何其他候選產品的成本效益與其他可用療法進行比較。一般來説，這種制度下的產品價格比美國低得多。其他國家允許公司自行定價，但監控公司利潤。額外的外國價格管制或定價法規的其他變化可能會限制我們能夠對FYARRO或我們未來可能開發的任何其他候選產品收取的費用。因此，在美國以外的市場，我們未來可能開發並獲得監管批准的FYARRO或任何其他產品的報銷可能無法獲得或與美國相比有所減少，可能不足以產生商業上合理的收入和利潤。如果報銷是以我們完成其他臨牀試驗為條件的，或者如果定價設定在不令人滿意的水平, 我們的經營業績可能會受到實質性的不利影響。
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如果我們無法為FYARRO或我們未來可能開發的任何其他候選產品(如果獲得第三方付款人批准)建立或維持承保範圍和足夠的報銷，採用FYARRO或其他產品(如果獲得批准)、FYARRO或其他產品的價格(如果獲得批准)以及FYARRO或其他產品的銷售收入(如果獲得批准)將受到不利影響，這反過來可能對營銷或銷售FYARRO或我們未來可能開發的任何其他候選產品的能力產生不利影響。承保政策和第三方付款人報銷率可能隨時發生變化。此外，由於新冠肺炎大流行，數以百萬計的個人已經/將失去僱主保險覆蓋範圍，這可能會對我們將FYARRO或我們未來可能開發的任何其他候選產品進行商業化的能力產生不利影響。目前尚不清楚這些立法、行政和行政行動以及未來的任何醫療措施和機構規則將對覆蓋的個人數量產生什麼影響。即使獲得監管部門批准的FYARRO或我們未來可能開發的一個或多個候選產品獲得了有利的承保範圍和報銷狀態，未來也可能實施不太有利的承保政策和報銷費率。
我們可能無法獲得FDA對FYARRO或我們未來可能開發的任何其他候選產品的任何未來NDA的批准。
與FYARRO和我們未來可能開發的任何其他候選產品有關的臨牀開發、製造、標籤、包裝、儲存、記錄保存、廣告、促銷、出口、進口、營銷和分銷以及其他可能的活動都受到美國廣泛的監管。在我們最近批准FYARRO用於晚期惡性PECOMA的NDA之前，我們尚未提交任何產品的批准申請或獲得FDA的批准。
保密協議的批准不能得到保證。審批過程既昂貴又不確定，可能需要幾年時間。FDA和外國監管實體在審批過程中也有很大的自由裁量權。需要批准的臨牀前研究和臨牀試驗的數量和類型因候選產品、疾病或候選產品針對的條件以及適用於任何特定候選產品的法規而異。數據可能會受到不同的解釋，FDA可能不同意我們的臨牀數據支持我們的任何候選產品對於擬議的治療用途是安全和有效的。儘管與臨牀前研究和臨牀試驗相關的時間和費用很高，但失敗可能在任何階段發生，我們可能會遇到要求我們重複或執行額外的臨牀前研究或臨牀試驗或生成額外的化學、製造和控制數據，包括藥物產品穩定性數據的問題。FDA和類似的外國當局可能會推遲、限制或拒絕批准候選產品，並可能最終批准適應症較窄或標籤不利的產品，這將阻礙我們的藥物商業化。
審批程序因國家而異，可能涉及額外的產品測試和額外的行政審查期，包括在選定市場獲得報銷和定價批准。在其他國家獲得批准所需的時間可能與獲得FDA批准所需的時間不同。其他國家的監管審批過程可能包括與FDA審批相關的所有風險，以及目前未預料到的額外風險。一個國家/地區的監管批准不能確保另一個國家/地區的監管批准，但在一個國家/地區未能或延遲獲得監管批准可能會對其他國家/地區的監管流程產生負面影響，包括我們的候選產品可能無法在所有要求的適應症上獲得批准的風險，以及此類批准可能會受到產品上市所指示用途的限制。
如果未能在國際司法管轄區獲得營銷批准，FYARRO和我們未來可能開發的任何其他候選產品將無法在海外銷售。
為了在歐盟和任何其他司法管轄區營銷和銷售我們的產品，我們必須獲得單獨的營銷批准，並遵守眾多不同的監管要求。審批程序因國家而異，可能涉及額外的測試。獲得批准所需的時間可能與獲得FDA批准的時間有很大不同。美國以外的監管審批程序通常包括與獲得FDA批准相關的所有風險。此外，在美國以外的許多國家，要求產品在獲準在該國銷售之前，必須獲得報銷批准。我們可能不會及時從美國以外的監管機構獲得批准，如果有的話。FDA的批准並不確保其他國家或司法管轄區的監管機構的批准，美國以外的一個監管機構的批准也不能確保其他國家或司法管轄區的監管機構或FDA的批准。然而，未能在一個司法管轄區獲得批准，可能會影響我們在其他地方獲得批准的能力。我們可能無法申請營銷批准，也可能無法獲得在任何市場將我們的產品商業化所需的批准。
與營銷FYARRO和我們未來可能在國際上開發的任何其他候選產品相關的各種風險可能會影響我們的業務。
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我們可能會為FYARRO和美國以外的任何未來候選產品尋求監管批准，因此，我們預計，如果我們獲得必要的批准，我們將面臨與在外國運營相關的額外風險，包括：
•國外不同的監管要求；
•所謂平行進口的可能性，即當地賣家面對當地價格高或更高時，選擇從外國市場以低或低價格進口商品，而不是在當地購買商品時發生的情況；
•關税、貿易壁壘、價格和外匯管制等監管要求的意外變化；
•經濟疲軟，包括通貨膨脹，或特別是外國經濟體和市場的政治不穩定；
•在國外居住或旅行的員工遵守税收、就業、移民和勞動法；
•外國税，包括預扣工資税；
•外匯波動，這可能導致經營費用增加和收入減少，以及在另一國開展業務所附帶的其他義務；
•海外業務人員配備和管理困難；
•在勞工騷亂比美國更普遍的國家，勞動力的不確定性；
•根據美國《反海外腐敗法》(“FCPA”)或類似的外國法規可能承擔的責任；
•挑戰執行我們的合同和知識產權，特別是在那些不像美國那樣尊重和保護知識產權的外國；
•因任何影響國外原材料供應或製造能力的事件而造成的生產短缺；以及
•包括戰爭和恐怖主義在內的地緣政治行動造成的商業中斷。
此外，俄羅斯和烏克蘭之間的衝突可能會導致全球市場和行業的混亂、不穩定和波動，這可能會對我們的業務產生負面影響。美國政府和我們未來可能在其中開展業務的司法管轄區的其他政府對俄羅斯和俄羅斯的利益實施了嚴厲的制裁和出口管制，並威脅要實施更多的制裁和控制。這些措施的影響以及俄羅斯可能採取的應對措施目前尚不清楚，它們可能會對我們的業務、供應鏈、業務合作伙伴或客户產生不利影響。
與我們的國際業務相關的這些風險和其他風險可能會損害我們實現或保持盈利的能力。
我們未來可能開發的FYARRO或任何其他候選產品的臨牀前研究和臨牀試驗可能無法證明令FDA、EMA或其他類似外國監管機構滿意的安全性和有效性，或產生積極的結果，這將阻止、推遲或限制開發、監管批准和商業化的範圍。
在獲得EMA或其他外國監管機構的監管批准之前，FYARRO用於治療晚期惡性PECOMA或我們可能尋求批准的任何其他適應症，或獲得批准的其他候選產品，除其他要求外，必須完成臨牀前開發和廣泛的臨牀試驗，以大量證據證明該產品或其他候選產品的安全性和有效性。每種產品或候選產品必須在我們的目標患者羣體中和我們的目標用途中證明足夠的風險與收益概況。藥品的生產和測試也必須符合地區法規要求，這一要求可能因地區而異。臨牀測試費用昂貴，難以設計和實施，可能需要數年時間才能完成，其最終結果本身也不確定。一個或多個臨牀前研究或臨牀試驗的失敗可能發生在該過程的任何階段。臨牀前研究和早期臨牀試驗的結果可能不能預測後來的臨牀試驗的成功。此外，臨牀試驗的初步成功可能並不代表這些試驗完成後所取得的結果。此外，臨牀前和臨牀數據往往容易受到不同解釋和分析的影響，生物製藥行業的許多公司認為他們的候選產品在臨牀前研究和臨牀試驗中表現令人滿意，但仍未能獲得監管機構的批准。我們目前或未來的臨牀試驗可能最終不會成功，也不會支持FYARRO或我們未來可能開發的任何其他候選產品的進一步臨牀開發。
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目錄表
在臨牀試驗期間或臨牀試驗的結果中，我們可能會遇到許多不可預見的事件，這些事件可能會推遲或阻止我們獲得監管批准的能力，或我們將FYARRO商業化以用於其他適應症或我們未來可能開發的任何其他候選產品的能力，包括：
•收到監管部門的反饋，要求我們修改臨牀試驗的設計；
•陰性或不確定的臨牀試驗結果，可能需要我們進行額外的臨牀試驗或放棄某些藥物開發計劃；
•臨牀試驗所需的患者數量比預期的多，這些臨牀試驗的登記速度比預期的慢，或者參與者退出這些臨牀試驗的比例高於預期；
•臨牀試驗地點或我們的CRO未能及時遵守法規要求或履行其對我們的合同義務，或根本不遵守；
•由於各種原因暫停或終止我們的臨牀試驗，包括不符合法規要求或發現我們的候選產品具有不良副作用或其他意想不到的特徵；
•我們候選產品的臨牀試驗成本高於預期；
•我們的候選產品或進行臨牀試驗所需的其他材料的供應或質量 我們的候選產品不足或不足；以及
•由於最近的新冠肺炎大流行而導致的延誤，包括啟動其他適應症或計劃的任何臨牀試驗。
例如，我們不知道FYARRO是否會在當前或未來的臨牀試驗中表現出額外的適應症，就像它在臨牀前研究或以前的臨牀試驗中所表現的那樣。儘管通過臨牀前研究和早期臨牀試驗取得了進展，但後期臨牀試驗中的候選產品可能無法證明足夠的安全性和有效性，使FDA、EMA和其他類似的外國監管機構滿意。此外，雖然我們知道其他多家公司正在開發其他幾種已獲批准的臨牀階段的mTOR抑制劑，但據我們所知，除了FYARRO外，還沒有其他mTOR抑制劑被批准專門用於治療晚期惡性PEComa。因此，FYARRO的發展和我們的股價可能會受到在我們產品的成功和其他公司的mTOR抑制劑之間得出的推論的影響，無論正確與否。監管機構還可能限制後期試驗的範圍，直到我們證明瞭令人滿意的安全性和有效性結果，這可能會推遲監管批准，限制我們可能向其推銷我們候選產品的患者羣體的規模，或者阻止監管批准。
在某些情況下，由於許多因素，同一候選產品的不同臨牀試驗之間的安全性和有效性結果可能存在顯著差異，包括試驗方案的變化、患者羣體的大小和類型的差異、劑量和劑量方案和其他試驗方案的差異和遵守以及臨牀試驗參與者的退學率。使用我們的產品治療的患者可能還在接受手術、放射和化療，並可能使用其他批准的產品或研究中的新藥，這些可能會導致與我們的產品無關的副作用或不良事件。因此，對特定患者的療效評估可能會有很大的不同，在臨牀試驗中，不同的患者和不同的地點。這種主觀性會增加我們臨牀試驗結果的不確定性，並對其產生不利影響。
我們不知道我們可能進行的任何臨牀試驗是否會證明一致或足夠的有效性和安全性，足以獲得批准將FYARRO用於其他適應症或我們未來可能開發的任何其他候選產品。如果我們被要求對我們的產品進行超出我們目前預期的額外臨牀試驗或其他測試，如果我們不能及時成功地完成我們產品的臨牀試驗或其他測試，如果這些試驗或測試的結果不是陽性或僅是適度陽性，或者如果存在安全問題，我們可能(I)產生計劃外成本，(Ii)延遲尋求和獲得監管部門對各個適應症的批准，如果我們真的獲得了此類批准，(Iii)獲得對各個適應症的更有限或限制性的監管批准，(Iv)接受額外的上市後測試要求，或(V)在獲得監管部門批准後將該藥物從市場上撤下。即使我們的任何候選產品獲得了監管部門的批准，此類批准的條款可能會限制我們候選產品的範圍和用途，這也可能限制它們的商業潛力。
FYARRO或我們未來可能開發的任何其他候選產品在單獨使用或與其他經批准的產品或研究用新藥聯合使用時，可能會導致重大不良事件、毒性或其他不良副作用，可能會推遲或阻止監管部門的批准，阻止市場接受，限制其商業潛力或導致重大負面後果。
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目錄表
如果FYARRO或我們未來可能開發的任何其他候選產品與嚴重的不良事件或其他不良副作用有關，或者在臨牀前研究或臨牀試驗中單獨使用或與其他批准的產品或試驗性新藥聯合使用時具有意想不到的特徵，我們可能需要進行額外的研究，以進一步評估候選產品的安全性，中斷、推遲或放棄其開發，或停止臨牀試驗，或將開發限制在更狹窄的用途或人羣中，在這些人羣中，不良副作用或其他特徵不太普遍、不太嚴重或從風險效益的角度來看更容易接受。與治療相關的副作用也可能影響患者招募或受試者完成試驗的能力，或導致更嚴格的標籤、推遲或拒絕監管批准或潛在的產品責任索賠。這些情況中的任何一種都可能阻止我們實現或保持市場對受影響候選產品的接受程度，可能會大幅增加我們產品商業化的成本，並顯著影響我們成功將產品商業化並創造收入的能力，並可能嚴重損害我們的業務、財務狀況和前景。例如，在我們對FYARRO的AMPECT試驗中，大多數與治療相關的不良事件都是輕微或中度的，最常見的不良事件是貧血、浮腫、感染、粘膜炎、疼痛、指甲變化、嘔吐、血小板減少、高血壓和噁心。在FYARRO的其他腫瘤學和PAH試驗中，與治療相關的不良事件包括血小板減少、腹瀉、疲勞、粘膜炎症、噁心、貧血和皮疹。此外，在我們對FYARRO在實體腫瘤中的首次人類研究中，一名患者死於呼吸困難，這被認為可能與FYARRO有關。
根據我們的臨牀前研究或之前的臨牀試驗，我們已完成和計劃中的臨牀試驗中的患者未來可能會遭受其他重大不良事件或其他副作用，而不是觀察到或預期的。FYARRO或其他候選產品可能用於安全問題可能受到監管機構特別審查的人羣。此外，FYARRO正在與其他療法相結合進行研究，這可能會加劇與該療法相關的不良事件。使用FYARRO或我們未來可能開發的其他候選產品進行治療的患者也可能正在接受手術、放射和/或化療，這可能會導致與我們的候選產品無關的副作用或不良事件，但仍可能影響我們臨牀試驗的成功。將危重患者納入我們的臨牀試驗可能會導致死亡或其他不良醫療事件，原因是這些患者可能正在使用其他治療方法或藥物，或者由於這些患者的病情嚴重。例如，預計在我們的FYARRO臨牀試驗中登記的一些患者將在我們的臨牀試驗過程中或在此類試驗之後(過去曾發生過)死亡或經歷重大不良臨牀事件。
如果在我們當前或未來的任何臨牀試驗中觀察到進一步的重大不良事件或其他副作用，我們可能難以招募患者參加臨牀試驗，患者可能會退出我們的試驗，或者我們可能被要求完全放棄該候選產品的試驗或我們的開發工作。我們、FDA、EMA、其他類似的監管機構或機構審查委員會可以隨時因各種原因暫停或終止臨牀研究，包括不符合監管要求或發現參與者暴露在不可接受的健康風險或不良副作用中。生物技術行業開發的一些潛在療法最初在早期試驗中顯示出治療前景，但後來被發現會產生副作用，阻礙它們的進一步發展。
即使副作用不會阻止候選產品獲得或保持監管部門的批准，但由於其相對於其他療法的耐受性，不良副作用可能會抑制市場的接受。任何這些事態的發展都可能對我們的業務、財務狀況和前景造成實質性的損害。
此外，對於FYARRO治療晚期惡性PECOMA，或者如果FYARRO獲得監管部門對任何其他適應症的批准，或者如果我們未來可能開發的任何其他候選產品(如果我們的任何候選產品獲得監管批准)，與這些候選產品相關的、在臨牀測試中未見的毒性也可能在獲得批准後發展，並導致要求(I)進行額外的臨牀安全試驗，(Ii)在藥品標籤上添加額外的禁忌症、警告和預防措施，(Iii)顯著限制產品的使用，(Iv)更改(V)實施風險評估和緩解策略，或制定藥物指南，概述此類副作用的風險，以便分發給患者，或(Vi)暫停或從市場上撤回該產品。我們無法預測我們的候選產品是否會對人體造成毒性，從而排除或導致基於臨牀前研究或早期臨牀試驗的監管批准被撤銷。
我們未來可能開發的FYARRO或其他候選產品的早期臨牀前研究和臨牀試驗的結果不一定預測FYARRO或此類其他候選產品的後續臨牀前研究和臨牀試驗的結果。如果我們不能在後來的臨牀前研究和臨牀試驗中複製我們早期臨牀前研究和臨牀試驗的結果，我們可能無法成功開發、獲得監管機構批准並將FYARRO用於其他適應症或任何未來的候選產品。
我們未來可能開發的FYARRO或其他候選產品的早期臨牀前研究和臨牀試驗的任何結果，可能不一定預測後來的臨牀前研究和臨牀試驗的結果。同樣，即使我們能夠根據我們目前的開發時間表完成我們計劃的臨牀前研究和臨牀試驗，
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目錄表
此類臨牀前研究和臨牀試驗的結果可能不會在隨後的臨牀前研究或臨牀試驗結果中複製。
製藥和生物技術行業的許多公司在早期開發取得積極成果後，在後期臨牀試驗中遭受了重大挫折，我們不能確定我們不會面臨類似的挫折。這些挫折是由臨牀試驗進行期間的臨牀前和其他非臨牀發現，或在臨牀前研究和臨牀試驗中進行的安全性或有效性觀察引起的，包括以前未報告的不良事件。此外，臨牀前、非臨牀和臨牀數據往往容易受到不同解釋和分析的影響，許多公司認為他們的候選產品在臨牀前研究和臨牀試驗中表現令人滿意，但仍未能獲得FDA或EMA的批准。
此外，我們正在進行的、計劃中的和未來的一些臨牀試驗可能使用開放標籤研究設計，並可能在有限數量的臨牀地點對有限數量的患者進行。“開放標籤”臨牀試驗是指患者和研究人員都知道患者是否正在接受研究產品候選，或者是現有的批准藥物或安慰劑。最典型的是，開放標籤臨牀試驗只測試候選的研究產品，有時可能會在不同的劑量水平上進行測試。開放標籤臨牀試驗受到各種限制，這些限制可能誇大任何治療效果，因為開放標籤臨牀試驗中的患者在接受治療時是知道的。開放標籤臨牀試驗可能會受到“患者偏見”的影響，即患者認為他們的症狀已經改善，僅僅是因為他們意識到接受了實驗性治療。此外，被選中進行早期臨牀研究的患者通常包括最嚴重的患者，儘管採用了新的治療方法，但他們的症狀可能肯定會改善。此外，開放標籤臨牀試驗可能會受到“調查者偏見”的影響，即那些評估和審查臨牀試驗的生理結果的人知道哪些患者接受了治療，並可能在瞭解這一知識的情況下更有利地解釋治療組的信息。在使用安慰劑或主動對照的受控環境中進行研究時，開放標籤試驗的結果可能無法預測我們的任何候選產品的未來臨牀試驗結果。
我們不時宣佈或公佈的臨牀試驗的中期、主要和初步數據可能會隨着更多患者數據的獲得或進行額外的分析而發生變化，並受到審計和驗證程序的限制，這些程序可能會導致最終數據發生重大變化。
我們可能會不時地公開披露我們臨牀試驗的初步、中期或背線數據。初步數據基於對當時可用數據的初步分析，在對與特定研究或試驗有關的數據進行更全面的審查後，結果和相關的調查結果和結論可能會發生變化。例如，我們可能會報告某些患者的腫瘤反應，這些反應在當時未經證實，並且在後續評估後最終沒有導致確認的治療反應。我們還作出假設、估計、計算和結論，作為我們數據分析的一部分，我們可能沒有收到或沒有機會全面和仔細地評估所有數據。因此，我們報告的背線結果可能與相同研究的未來結果不同，或者一旦收到更多數據並進行充分評估，不同的結論或考慮因素可能會使這些結果合格。背線數據仍需接受審計和核實程序，這可能會導致最終數據與我們之前公佈的初步數據大不相同。因此，在最終數據可用之前，應謹慎查看背線數據。此外，我們可能只報告某些終端的中期分析，而不是所有終端的中期分析。我們可能完成的臨牀試驗的中期數據面臨這樣的風險，即隨着患者登記的繼續和更多患者數據的獲得，一個或多個臨牀結果可能會發生實質性變化。中期數據和最終數據之間的不利變化可能會嚴重損害我們的業務和前景。此外，我們或我們的競爭對手未來額外披露中期數據可能會導致我們普通股的價格波動。
此外，我們選擇公開披露的關於特定臨牀試驗的信息通常是從更廣泛的可用信息中挑選出來的。您或其他人可能不同意我們確定要包括在我們披露中的重要信息或其他適當信息，我們決定不披露的任何信息最終可能被認為對未來關於特定候選產品或我們業務的決策、結論、觀點、活動或其他方面具有重大意義。如果我們報告的初步或背線數據與後期、最終或實際結果不同，或者如果包括監管機構在內的其他人不同意得出的結論，我們獲得批准並將我們未來可能開發的其他適應症或任何其他候選產品的FYARRO商業化的能力可能會受到損害，這可能會損害我們的業務、財務狀況、運營結果和前景。
第三方在不同地區調查與我們相同的候選產品的臨牀試驗的不利結果可能會對我們開發該候選產品產生不利影響。
在調查我們批准的產品或與我們相同的候選產品的第三方在不同地區針對相同或不同的適應症進行的臨牀試驗中，可能會出現療效低下、不良事件、不良副作用或其他不良結果。例如，我們未來可能會就FYARRO在某些外國司法管轄區的開發和商業化進行合作。作為這些合作的一部分，我們可能會批准
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合作伙伴有權在這些外國司法管轄區開發和商業化授權給我們的相同化合物，包括FYARRO。因此，我們可能無法控制將來可能與我們合作的此類第三方的臨牀試驗或開發計劃，而這些第三方進行臨牀試驗的任何不良結果或意外副作用可能會對我們FYARRO的開發和商業化或FYARRO作為候選產品的生存能力產生不利影響。我們可能被要求向FDA或類似的外國監管機構報告這些不良事件或意想不到的副作用，這可能會命令我們停止FYARRO的進一步開發。
如果我們在臨牀試驗中患者的登記和/或維護方面遇到延遲或困難，我們的監管提交或必要的監管批准可能會被推遲或阻止。
如果我們無法根據FDA、EMA或其他類似的外國監管機構的要求，找到並招募足夠數量的合格患者參與這些試驗，我們可能無法啟動或繼續FYARRO或任何未來候選產品的臨牀試驗。尤其是，孤兒適應症的人羣很少，我們可能很難找到並招募足夠多的患者參加孤兒指定適應症的試驗。患者入選是臨牀試驗時間的一個重要因素。我們識別和招募符合條件的患者參加臨牀試驗的能力可能有限，或者可能導致比我們預期的更慢的招募。例如，我們試驗的患者TSC1和TSC2研究使用基因組信息進行篩選，以確定基因的變化TSC1和TSC2基因和使用這樣的標準和/或某些與癌症亞型相關的高度特異的標準可能會限制符合我們臨牀試驗條件的患者人數。特別是，由於我們在某些開發計劃中專注於具有特定基因改變的患者，我們招募合格患者的能力可能會受到限制，或者可能導致登記速度慢於預期。例如，關於FYARRO，我們不能確定有多少患者會攜帶TSC1和TSC2FYARRO旨在針對的變更，或者每個變更登記的患者數量將足以獲得監管部門的批准，並將每個此類變更包括在批准的標籤中。我們還可能聘請第三方開發用於我們的臨牀試驗的配套診斷方法，但這些第三方可能無法成功開發此類配套診斷方法，從而進一步增加識別我們臨牀試驗的目標基因改變患者的難度。如果我們的患者識別策略被證明是不成功的，我們可能難以招募或維持適合FYARRO的患者。
如果我們的競爭對手正在為與我們的候選產品相同的適應症正在開發的候選產品進行臨牀試驗，而原本有資格參加我們的臨牀試驗的患者轉而註冊我們競爭對手的候選產品的臨牀試驗，則患者登記可能會受到影響。
此外，對同類藥物的競爭對手進行營銷授權可能會削弱我們招募患者參加臨牀試驗的能力，推遲或可能阻止我們完成一項或多項試驗的招募工作。我們當前或任何未來臨牀試驗的患者登記和保留可能會受到其他因素的影響，包括：
•患者羣體的規模和性質；
•正在調查的疾病的嚴重程度；
•被調查疾病的批准藥物的可獲得性和療效；
•有關試驗的患者資格標準，如方案中定義的或監管機構規定的；
•接受研究的產品候選產品的感知風險和收益；
•臨牀醫生和患者對正在研究的候選產品相對於其他可用的療法和候選產品的潛在優勢和副作用的看法，包括可能獲得批准的任何新產品或正在調查的其他候選產品的適應症；
•招聘具有適當能力和經驗的臨牀研究調查員的能力；
•臨牀醫生願意篩查患者的生物標誌物，以表明哪些患者可能有資格參加我們的臨牀試驗；
•醫生的病人轉介做法；
•獲得和維護患者同意的能力；
•在治療期間和治療後充分監測患者的能力；
•為潛在患者提供臨牀試驗場地的距離和可用性；以及
•我們可能無法控制的因素，例如當前或潛在的大流行可能限制患者、主要研究人員或工作人員或臨牀站點的可用性(例如，新冠肺炎大流行)。
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我們無法招募足夠數量的患者參加臨牀試驗，可能會導致重大延誤，或者可能需要我們完全放棄一項或多項臨牀試驗。此外，我們可能在候選產品的臨牀試驗中報告的任何負面結果可能會使我們在正在進行的其他臨牀試驗中招募和留住患者變得困難或不可能。同樣，我們的競爭對手報告的關於他們候選藥物的負面結果可能會對我們臨牀試驗中的患者招募產生負面影響。我們臨牀試驗的登記延遲可能會導致我們候選產品的開發成本增加，並危及我們獲得監管部門批准銷售我們候選產品的能力。此外，即使我們能夠為我們的臨牀試驗招募足夠數量的患者，參加臨牀試驗的患者也存在在完成之前退出試驗的風險，或者因為他們可能是晚期癌症患者，他們將無法存活到臨牀試驗的全部期限。因此，我們可能很難在治療和任何隨訪期內繼續參與我們的臨牀試驗。此外，我們依賴臨牀試驗站點來確保我們的臨牀試驗及時進行，雖然我們已經簽訂了管理他們服務的協議，但我們迫使他們實際表現的能力是有限的。
我們預計將與其他療法結合開發FYARRO和潛在的其他候選產品，這將使我們面臨額外的風險。
我們打算開發FYARRO和潛在的其他候選產品，結合一種或多種目前已批准或未批准的療法來治療癌症或其他疾病。患者可能無法忍受FYARRO或任何未來的候選產品與其他療法聯合使用，或者劑量FYARRO與其他療法聯合使用可能會產生意想不到的後果。儘管FYARRO已獲得FDA批准用於晚期惡性PECOMA，即使FYARRO獲得了監管部門對其他適應症的批准，但如果我們未來開發的任何候選產品獲得監管部門的批准或商業化，以便與其他現有療法結合使用，我們將繼續面臨FDA、EMA或其他類似的外國監管機構可能撤銷對與此類候選產品聯合使用的療法的批准，或者這些現有療法可能會出現安全性、有效性、製造或供應問題的風險。此外，我們的候選產品被批准使用的現有療法本身也有可能失寵或被降級到更晚的治療路線上。這可能導致需要為我們的候選產品、FDA、EMA或其他司法管轄區的類似外國監管機構確定其他組合療法，要求進行額外的臨牀試驗，或者我們自己的產品被從市場上撤下或在商業上不太成功。
我們還可能結合FDA、EMA或類似的外國監管機構尚未批准上市的一種或多種其他癌症療法來評估未來的候選產品。我們將不能將任何候選產品與最終未獲得監管部門批准的任何此類未經批准的癌症療法結合起來進行營銷和銷售。
如果FDA、EMA或其他類似的外國監管機構沒有批准或撤銷對這些其他療法的批准，或者如果我們選擇結合FYARRO或任何未來候選產品進行評估的療法出現安全性、有效性、商業採用、製造或供應問題，我們可能無法獲得我們開發的任何一個或所有候選產品的批准或成功營銷。這些未經批准的療法面臨着與目前正在開發的候選產品相同的風險，包括嚴重的不良反應和臨牀試驗的延遲。此外，其他公司也可能開發他們的產品或候選產品，與我們正在開發的候選產品組合使用的未經批准的療法相結合。這些公司臨牀試驗中的任何挫折，包括出現嚴重的不良反應，都可能推遲或阻止我們候選產品的開發和批准。
此外，如果與我們的候選產品組合使用的療法或正在開發的療法的第三方提供商無法生產足夠的數量用於臨牀試驗或我們候選產品的商業化，或者如果聯合療法的成本高得令人望而卻步，我們的開發和商業化努力將受到損害，這將對我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景產生不利影響。
我們的資源有限，目前正集中力量為特定適應症開發FYARRO並將其商業化。因此，我們可能無法利用最終可能被證明更有利可圖或更有可能成功的其他適應症或產品。
我們目前正在集中我們的資源和努力，為特定的適應症開發FYARRO並將其商業化。因此，由於我們的財務和管理資源有限，我們可能會放棄或推遲尋找其他適應症或其他候選產品的機會，這些產品後來可能被證明具有更大的商業潛力。我們的資源分配決策可能導致我們無法利用可行的商業藥物或有利可圖的市場機會。未能正確評估潛在的候選產品可能會導致我們將重點放在市場潛力較低的候選產品上，這將損害我們的業務、財務狀況、運營結果和前景。我們在FYARRO和其他項目的當前和未來研發活動上的支出可能不會產生任何商業上可行的藥物。如果我們不能準確地評估完成的臨牀試驗數據，未來臨牀試驗的可能性
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目錄表
對於FYARRO或我們未來可能開發的任何其他候選產品的試驗成功、商業潛力或目標市場，我們可能會通過合作、許可或其他戰略或特許權使用費安排放棄對該候選產品或計劃的寶貴權利，如果我們保留該候選產品或計劃的獨家開發和商業化權利會更有利。
我們面臨着激烈的競爭，如果我們的競爭對手比我們更快地開發和銷售技術或產品，或者比我們更快地獲得監管部門的批准，或者比我們開發的產品更有效、更安全或更便宜，我們的商業機會將受到負面影響。
生物技術和製藥行業的特點是技術迅速進步，競爭激烈，非常重視專利和新產品以及候選產品。我們的競爭對手已經開發、正在開發或可能開發與FYARRO競爭的產品、候選產品和工藝，用於治療晚期惡性PECOMA或我們可能尋求批准的任何其他適應症，以及我們未來可能開發的任何其他候選產品(如果獲得批准)。我們成功開發和商業化的任何候選產品都將與現有療法和未來可能出現的新療法競爭。我們相信，有相當數量的產品目前正在開發中，並可能在未來投入商業使用，用於治療我們可能嘗試開發候選產品的條件。此外，我們的產品可能需要與醫生目前用於治療我們尋求批准的適應症的藥物競爭。這可能會使我們很難用我們的產品取代現有的療法。
尤其是腫瘤學領域的競爭非常激烈。我們在美國和國際上都有競爭對手，包括大型跨國製藥公司、老牌生物技術公司、專業製藥公司、新興和初創公司、政府機構、大學和其他研究機構。我們還與這些組織競爭，招聘和留住管理人員、科學家和臨牀開發人員，這可能會對我們的專業水平和執行業務計劃的能力產生負面影響。我們還將在建立臨牀試驗場地、為臨牀試驗招募受試者以及在確定和許可新產品候選方面面臨競爭。
除了FYARRO，我們不知道有任何FDA或EMA批准的產品專門用於治療晚期惡性PEComa。惡性PECOMA患者通常接受化療方案，根據已發表的回顧數據，目前在國家綜合癌症網絡(NCCN)惡性PECOMA治療指南中推薦包括西羅莫司、伊維洛莫斯和替西羅莫斯在內的mTOR抑制劑。FDA批准後，FYARRO被添加到NCCN指南中，作為治療惡性PEComa的唯一首選方案。對於腫瘤不可知論者TSC1和TSC2停用改裝，目前沒有FDA或EMA批准的產品指示用於此類用途。如果FYARRO獲得額外的監管批准，TSC1和TSC2在針對mTOR途徑的臨牀試驗中，它可能面臨來自其他候選藥物的競爭。這些藥物可能包括臨牀試驗中的雙mTORC1/2抑制劑或正在開發中的下一代mTOR抑制劑。任何潛在的競爭對手可能比我們擁有更多的財務、製造、營銷、藥物開發、技術和人力資源以及商業專業知識。尤其是大型製藥和生物技術公司，在臨牀測試、獲得監管批准、招募患者和製造生物技術產品方面擁有豐富的經驗。這些公司的研究和營銷能力也比我們強得多，可能也有已經獲得批准或處於開發後期階段的產品，以及在我們的目標市場與領先公司和研究機構的合作安排。老牌製藥和生物技術公司也可能大舉投資，以加快新化合物的發現和開發，或者授權使用可能使我們開發的候選產品過時的新化合物。製藥和生物技術行業的合併和收購可能導致更多的資源集中在我們數量較少的競爭對手身上。規模較小或處於早期階段的公司也可能被證明是重要的競爭對手，特別是通過與大型和成熟公司的合作安排，以及在獲得對我們的計劃補充或必要的技術方面。由於所有這些因素，我們的競爭對手可能成功地獲得FDA、EMA或其他類似外國監管機構的批准，或在我們面前的領域發現、開發和商業化產品。
如果我們的競爭對手開發和商業化比我們可能開發和商業化的任何產品更安全、更有效、副作用更少或更少、更方便、更廣泛的標籤、更有效的營銷、更廣泛的報銷或更便宜的產品，我們的商業機會可能會減少或消失。我們的競爭對手也可能比我們更快地獲得FDA、EMA或其他類似外國監管機構對其產品的監管批准，這可能會導致我們的競爭對手在我們能夠進入市場之前建立強大的市場地位。我們批准的產品，或我們未來可能開發的獲得監管部門批准的候選產品，如果屆時有任何產品獲得批准，其定價可能比競爭產品高出很多，導致競爭力下降。我們競爭對手開發的技術進步或產品可能會使我們的技術或產品成為候選
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目錄表
過時、缺乏競爭力或不經濟。如果我們無法有效競爭，我們從銷售FYARRO或我們未來可能開發的任何候選產品中獲得收入的機會如果獲得批准，可能會受到不利影響。
更改候選產品的製造或配方的方法可能會導致額外的成本或延誤。
隨着候選產品從臨牀前研究和臨牀試驗發展到監管批准和商業化，開發計劃的各個方面，如製造方法和配方，在此過程中經常會發生變化，以努力優化產量和生產批量，最大限度地降低成本，並實現一致的質量和結果。例如，我們可能會在其他適應症的額外臨牀試驗中引入FYARRO的替代配方或劑型。此類重大改革在實施前需要獲得監管部門的批准，並存在無法實現這些預期目標的風險。任何這些變化都可能導致FYARRO和我們未來可能開發的任何其他候選產品的表現不同，並影響計劃中的臨牀試驗或使用改變後的材料進行的其他未來臨牀試驗的結果。這可能會推遲臨牀試驗的完成，需要進行過渡臨牀試驗或重複一項或多項臨牀試驗，增加臨牀試驗成本，推遲我們候選產品的批准，並危及我們將FYARRO或我們未來可能開發的任何其他候選產品商業化並創造收入的能力。
我們可能不會通過收購和許可證內的方式成功地擴大我們的產品線。
我們相信，獲取外部創新和專業知識對我們的成功非常重要；雖然我們計劃在評估潛力時利用我們領導團隊先前的業務開發經驗 為了進一步擴大我們的產品組合，我們可能無法找到合適的許可或收購機會，即使我們這樣做了，我們也可能無法成功獲得此類許可和收購機會。第三方知識產權的許可或收購是一個競爭領域，更多的老牌公司可能會採取我們認為有吸引力或必要的第三方知識產權許可或收購戰略。由於這些公司的規模、資本資源以及更強的臨牀開發和商業化能力，它們可能比我們具有競爭優勢。此外，將我們視為競爭對手的公司可能不願將權利轉讓或許可給我們。我們也可能無法以使我們的投資獲得適當回報的條款許可或獲取第三方知識產權，或者根本不能。如果我們不能成功地授權或獲得更多的候選產品來擴大我們的產品組合，我們的管道、競爭地位、業務、財務狀況、運營結果和前景可能會受到實質性的損害。
我們的業務存在產品責任的重大風險，如果我們不能獲得足夠的保險範圍，這種無法承保可能會對我們的業務和財務狀況產生實質性的不利影響。
我們的業務使我們面臨着在治療療法的開發、測試、製造和營銷過程中固有的重大產品責任風險。患者、醫療保健提供者或銷售或以其他方式接觸FYARRO或我們未來可能開發的任何其他候選產品的其他人可能會對我們提出產品責任索賠。例如，如果FYARRO或我們開發的任何其他產品據稱在產品測試、製造、營銷或銷售過程中造成傷害或被發現不適合，我們可能會被起訴。任何此類產品責任索賠可能包括製造缺陷、設計缺陷、未能就產品固有的危險發出警告、疏忽、嚴格責任和違反保修的指控。根據州消費者保護法，索賠也可以主張。如果我們受到產品責任索賠的約束，而不能成功地對它們進行抗辯，我們可能會招致重大責任。產品責任索賠可能會推遲或阻止我們開發計劃的完成。如果我們在營銷產品方面取得成功，此類聲明可能會導致FDA、EMA或其他監管機構對我們的產品、我們(或第三方)製造工藝和設施或我們的營銷計劃的安全性和有效性進行調查。FDA、EMA或其他監管機構的調查可能會導致召回我們的產品或採取更嚴重的執法行動，限制這些產品可用於的批准適應症，或暫停或撤回批准。無論是非曲直或最終結果，責任索賠也可能導致對我們產品的需求減少，對我們的聲譽造成損害，以及相關訴訟的辯護費用, 將管理層的時間和我們的資源和鉅額金錢獎勵轉移到試驗參與者或患者身上。雖然我們已經獲得了產品責任保險，但我們的保險範圍可能無法為潛在的責任提供足夠的保險。此外，臨牀試驗和產品責任保險正變得越來越昂貴。因此，我們可能無法以合理的成本獲得或維持足夠的保險，以保護我們免受產品責任索賠造成的損失，這些損失可能會對我們的業務和財務狀況產生不利影響。在基於具有意想不到的副作用的藥物的集體訴訟中，已經做出了大量判決。任何產品責任訴訟或其他訴訟的成本，即使解決對我們有利，也可能是巨大的，特別是考慮到我們的業務規模和財務資源。對我們提出的產品責任索賠或一系列索賠也可能導致我們的股價下跌。
最近的全球新冠肺炎疫情已經並預計將繼續影響我們的業務和運營。
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目錄表
廣泛的業務或經濟中斷可能會對我們正在進行或計劃中的研究和開發活動產生不利影響。迄今為止，新冠肺炎疫情已經對美國和全球經濟造成了重大破壞。此外，與新冠肺炎相關的感染和死亡正在擾亂全球某些醫療和醫療監管體系。這種幹擾可能會將醫療資源從FDA和類似的外國監管機構那裏分流出來，或者實質性地推遲其審查。目前尚不清楚，如果發生這些幹擾，這些幹擾還會持續多久。此類中斷導致我們的臨牀試驗的任何延長或取消優先順序或監管審查的延遲，都可能對我們候選產品的開發和研究產生實質性的不利影響。新冠肺炎疫情導致我們修改了業務做法(包括但不限於減少或修改員工差旅和參加會議、活動和會議，以及減少或修改我們的臨牀試驗)。例如，我們已經經歷並將繼續經歷由於大流行而造成的一些臨牀開發中斷，包括某些實驗室設施的關閉，這已經並將繼續導致臨牀開發時間長於預期。此外，我們的臨牀試驗已經並可能繼續受到關閉辦事處或國家邊界的影響，以及世界各地正在實施的其他措施。對旅行和舉行面對面會議的能力的限制，以及圍繞醫院資源、基礎設施、人員和其他資源的限制，也會使招募新患者參加正在進行或計劃中的臨牀試驗變得更加困難。
由於不斷演變的新冠肺炎大流行，我們已經並預計將繼續經歷可能嚴重影響我們的業務、臨牀前研究和臨牀試驗的中斷，包括：
•在我們的臨牀試驗中，在登記和保留足夠數量的患者方面持續延誤或困難；
•臨牀站點啟動持續延誤或困難，包括在招聘臨牀站點調查員和臨牀站點工作人員方面遇到困難；
•延遲從監管部門獲得啟動我們計劃中的臨牀試驗的授權；
•將醫療資源從臨牀試驗的進行中轉移出來，包括將作為我們臨牀試驗地點的醫院和支持我們進行臨牀試驗的醫院工作人員轉移到其他地方；
•由於聯邦或州政府、僱主和其他人強加或建議的旅行限制，或臨牀試驗受試者訪問和研究程序中斷，可能影響受試者數據和臨牀研究終點的完整性，導致關鍵臨牀試驗活動中斷，如臨牀試驗現場數據監測；
•參加我們臨牀試驗的參與者在臨牀試驗進行期間感染新冠肺炎的風險，這可能會影響臨牀試驗的結果，包括增加觀察到的不良事件的數量；
•FDA或其他監管機構的運作中斷或延遲，這可能會影響審查和批准時間表；
•由於人員短缺、生產放緩或停頓以及交貨系統中斷(包括新冠肺炎疫情)，導致從我們的合同製造組織(“CMO”)接收我們候選產品的供應中斷或延遲；
•臨牀前研究因我們實驗室設施的限制或有限的操作而中斷；
•由於僱員資源有限或政府僱員被迫休假，與當地監管機構、道德委員會和其他重要機構和承包商的必要互動出現延誤；
•作為應對新冠肺炎大流行的一部分，改變當地法規，這可能需要改變我們進行臨牀試驗的方式，這可能會導致意想不到的成本，或者完全停止此類臨牀試驗；
•員工資源的限制，否則將專注於進行我們的臨牀前研究和臨牀試驗，包括因為員工或他們的家人生病或員工希望避免與大羣人接觸；
•中斷或延遲我們的來源發現和臨牀活動；以及
•FDA拒絕接受來自臨牀的數據在美國以外受影響的地區進行試驗。
新冠肺炎大流行對我們未來流動性和運營業績的影響程度將取決於某些事態發展，包括進一步爆發的持續時間和蔓延，疫苗的可用性、接受度和有效性，對我們臨牀試驗、患者和合作夥伴的影響，以及 我們的供應商。
與監管審批和其他法律合規事項相關的風險
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如果FDA得出結論認為候選產品和/或新適應症不符合505(B)(2)監管途徑的要求，或者如果根據第505(B)(2)條對該候選產品和/或新適應症的要求不符合我們的預期，則該候選產品和/或新適應症的批准途徑可能需要比預期更長的時間、更多的成本或帶來更大的複雜性和風險，這可能會延誤或阻止候選產品和/或新適應症的商業用途的批准。
我們於2021年5月向FDA提交了用於FYARRO治療晚期惡性PECOMA的第505(B)(2)條NDA，FDA於2021年11月批准了NDA。對於我們可能開發的其他適應症或候選產品，我們可能無法根據505(B)(2)監管途徑成功獲得FDA的批准。
聯邦食品、藥物和化粧品法案(“FDCA”)第505(B)(2)條是作為1984年藥品價格競爭和專利期限恢復法案(“Hatch-Waxman修正案”)的一部分制定的，允許在至少部分批准所需的信息來自不是由申請人或為申請人進行的臨牀前研究或臨牀試驗且申請人沒有獲得參考權利的情況下提交NDA。FDA對FDCA第505(B)(2)節進行了解釋，允許申請人依賴FDA先前對批准產品的安全性和有效性的調查結果。FDA要求提交支持對先前批准的藥物進行任何更改所需的信息，例如已公佈的數據或申請人進行的新研究，或證明安全性和有效性的臨牀試驗。FDA不需要達到PDUFA的目標日期，FDA可以要求更多的信息來充分證明安全性和有效性，以支持批准。此外，即使根據第505(B)(2)條監管途徑批准了任何新的適應症或候選產品，批准也可能受到我們可能上市的指定用途的限制或其他批准條件的限制，或者可能包含昂貴的上市後測試和監督要求，以監控產品的安全性或有效性。
我們可能無法獲得美國批准FYARRO用於我們未來可能開發的其他適應症或其他候選產品，或者無法獲得外國監管機構對FYARRO或我們未來可能開發的此類候選產品的批准，因此可能無法將FYARRO或其他候選產品商業化，我們的業務將受到嚴重損害。
FYARRO和我們未來可能開發的其他候選產品正在並將繼續受到廣泛的政府法規的約束，這些法規涉及藥品的研究、測試、開發、製造、安全、功效、批准、記錄保存、報告、標籤、儲存、包裝、廣告和促銷、定價、營銷和分銷。在新藥獲準上市之前，必須在美國和許多外國司法管轄區成功完成嚴格的臨牀前試驗和臨牀試驗，以及廣泛的監管批准程序。滿足這些和其他監管要求是昂貴的、耗時的、不確定的，而且可能會出現意想不到的延誤。我們不能保證我們可能開發的任何候選產品都會通過所需的臨牀測試，並獲得我們開始銷售這些產品所需的監管批准。
獲得FDA和其他監管機構批准所需的時間是不可預測的，需要成功完成廣泛的臨牀試驗，這通常需要數年時間，這取決於許多因素，包括候選產品的類型、複雜性和新穎性。FDA和我們的外國同行在評估臨牀試驗數據時使用的標準可以而且經常在藥物開發過程中發生變化，這使得很難確定地預測它們將如何應用。由於新的政府法規，包括未來的立法或行政行動，或者在藥物開發、臨牀試驗和FDA監管審查期間FDA政策的變化，我們還可能遇到意想不到的延誤或成本增加。監管機構在審批過程中擁有相當大的自由裁量權，可以拒絕接受任何申請，也可以決定我們的數據不足以獲得批准，需要進行額外的臨牀前、臨牀或其他研究。我們現有的候選產品或我們未來可能尋求開發的任何候選產品都可能永遠不會獲得監管部門的批准。
此外，截至2021年3月18日，美國食品和藥物管理局指出，它正在繼續確保根據其用户收費性能目標，及時審查新冠肺炎大流行期間的醫療產品申請，並進行關鍵任務的國內外檢查，以確保製造設施符合美國食品和藥物管理局的質量標準。2022年2月，FDA宣佈將恢復國內例行監測檢查。FDA還宣佈繼續進行先前計劃的外國監測檢查，這些檢查已獲得國家許可，並在疾病控制和預防中心(CDC)提出的1級或2級新冠肺炎旅行建議範圍內；否則，檢查將重新安排時間，預期目標是在2022年4月恢復外國優先檢查。然而，FDA可能無法繼續保持目前的速度，批准時間表可能會延長，包括需要進行批准前檢查或對臨牀地點進行檢查的情況，以及由於新冠肺炎大流行和旅行限制，FDA無法在審查期內完成此類必需的檢查。在2020年和2021年，一些公司宣佈收到了完整的回覆信，原因是FDA無法完成對其申請的必要檢查。
在尋求或獲得所需批准方面的任何延誤或失敗，都將對我們從我們正在開發並正在尋求批准的任何特定候選產品創造收入的能力產生重大和不利的影響。
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目錄表
此外，任何上市藥物的監管批准可能會受到我們可能營銷、推廣和宣傳該藥物或標籤或其他限制的批准用途或適應症的重大限制。此外，FDA有權要求風險評估和緩解戰略(“REMS”)計劃作為批准NDA的一部分，或在批准後，這可能會對批准的藥物的分銷或使用施加進一步的要求或限制。這些要求或限制可能包括將處方限制在某些經過專門培訓的醫生或醫療中心，將治療限制在符合某些安全使用標準的患者，以及要求接受治療的患者登記註冊。這些限制和限制可能會極大地限制藥物的市場規模，並影響第三方付款人的報銷。
我們還受到許多外國監管要求的約束，其中包括臨牀試驗的進行、製造和營銷授權、定價和第三方報銷。外國監管審批流程因國家/地區而異，通常包括與上述FDA批准相關的所有風險，以及可歸因於滿足外國司法管轄區當地法規的風險。此外，獲得批准所需的時間可能與獲得FDA批准所需的時間不同。
FDA、EMA和其他可比的外國監管機構的監管審批過程漫長、耗時，而且本質上是不可預測的。如果我們最終無法獲得監管部門對FYARRO用於我們可能開發的其他適應症或其他候選產品的批准，我們將無法產生產品收入，我們的業務將受到實質性損害。
獲得FDA、EMA和其他類似外國監管機構的批准是不可預測的，通常需要在臨牀試驗開始後許多年才能獲得批准，這取決於許多因素，包括所涉及的候選產品的類型、複雜性和新穎性。此外，在候選產品的臨牀開發過程中，批准政策、法規或獲得批准所需的臨牀數據的類型和數量可能會發生變化，並且可能因司法管轄區而異，這可能會導致批准的延遲或不批准申請的決定。監管機構在審批過程中擁有相當大的自由裁量權，可以拒絕接受任何申請，也可以決定我們的數據不足以獲得批准，需要進行額外的臨牀前、臨牀或其他研究。即使FYARRO已經獲得FDA的批准，即使我們最終完成了臨牀測試，並獲得了FYARRO在其他適應症或我們未來可能開發的任何其他候選產品的批准，FDA、EMA和其他類似的外國監管機構可能會批准我們的候選產品，使其適應症更有限或患者人數比我們最初要求的更少，或者可能施加其他處方限制或警告，從而限制該產品的商業潛力。我們還沒有獲得任何候選產品的監管批准，而且我們的任何候選產品都可能永遠不會獲得監管批准。
此外，監管審批可能會因為我們無法控制的原因而被推遲。例如，美國聯邦政府關門或預算自動減支(如2013年、2018年和2019年期間發生的情況)，或當前用於應對新冠肺炎公共衞生緊急事件和大流行的資源轉移，可能導致FDA的預算、員工和業務大幅削減，這可能導致響應時間更慢，審查期更長，從而潛在地影響我們的候選產品獲得監管部門批准的能力。此外，新冠肺炎的影響可能會導致FDA向專注於治療相關疾病的候選產品分配額外資源，這可能會導致我們候選產品的審批過程更長。最後，我們的競爭對手可能會向FDA提交公民請願書，試圖説服FDA，我們的候選產品或支持他們批准的臨牀試驗包含缺陷。我們競爭對手的此類行動可能會推遲甚至阻止FDA批准我們的任何NDA。
未來任何候選產品的申請可能會因為許多原因而無法獲得監管部門的批准，包括以下原因：
•FDA、EMA或其他類似的外國監管機構可能不同意我們臨牀試驗的設計、實施或結果；
•FDA、EMA或其他類似的外國監管機構可能會確定我們的候選產品不安全或有效，僅有適度有效，或具有不良或意外的副作用、毒性或其他特徵，使我們無法獲得監管部門的批准，或阻止或限制商業使用；
•臨牀試驗中研究的人羣可能沒有足夠的廣泛性或代表性來確保我們尋求批准的全部人羣的有效性和安全性；
•FDA、EMA或其他類似的外國監管機構可能不同意我們對臨牀前研究或臨牀試驗數據的解釋；
•我們可能無法向FDA、EMA或其他類似的外國監管機構證明我們的候選產品對我們建議的適應症的風險/收益比率是可接受的；
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目錄表
•FDA、EMA或其他類似的外國監管機構可能發現與我們簽訂臨牀和商業供應合同的第三方製造商的製造工藝、測試程序和規格或設施存在缺陷或未能批准；
•如果需要，FDA、EMA或其他類似的監管機構可能無法批准我們的候選產品的配套診斷測試；以及
•FDA、EMA或其他類似外國監管機構的批准政策或法規可能會發生重大變化，導致我們的臨牀數據不足以獲得批准。
這一漫長的審批過程，以及臨牀試驗結果的不可預測性，可能會導致我們無法獲得監管部門的批准，無法將我們的任何候選產品推向市場，這將嚴重損害我們的業務、運營結果和前景。
FDA、EMA和其他類似的外國監管機構可能不接受在其管轄範圍外進行的試驗數據。
我們的臨牀試驗已經在美國進行，未來也可能在美國進行。我們也可能選擇在國際上進行更多的臨牀試驗。例如，我們可能會在美國、歐洲和其他國家進行FYARRO的Precision 1試驗。FDA、EMA或其他類似的外國監管機構接受在其各自管轄範圍外進行的臨牀試驗的研究數據可能會受到某些條件的限制。在美國臨牀試驗數據旨在作為美國以外外國監管批准的基礎的情況下，臨牀試驗和批准的標準可能會有所不同。不能保證任何美國或外國監管當局會接受在其適用管轄權之外進行的審判的數據。如果FDA、EMA或任何適用的外國監管機構不接受此類數據，將導致需要額外的試驗，這將是昂貴和耗時的，並延誤我們業務計劃的各個方面，並可能導致我們的產品候選在適用司法管轄區無法獲得商業化批准或許可。
英國退歐和監管框架的不確定性以及英國、歐盟和其他司法管轄區未來的立法可能會導致國際多中心臨牀試驗的執行、通過藥物警戒計劃監測不良事件、評估新醫藥產品的益處-風險概況以及確定跨不同司法管轄區的上市授權。監管框架中的不確定性還可能導致活性藥物成分和成品的供應和分配以及進出口中斷。這種幹擾可能會給正在進行的臨牀試驗造成供應困難。對監管框架的破壞、未來監管的不確定性以及現有法規的變化的累積影響可能會增加我們在歐盟和/或英國的產品營銷授權和商業化的開發週期，並增加我們的成本。我們無法預測這些變化和未來監管對我們的業務或運營結果的影響。
在一個司法管轄區獲得並保持對我們候選產品的監管批准，並不意味着我們將成功地在其他司法管轄區獲得我們候選產品的監管批准。
在一個司法管轄區獲得並保持對我們的候選產品的監管批准並不保證我們將能夠在任何其他司法管轄區獲得或保持監管批准。例如，即使FDA或EMA批准了候選產品的監管批准，外國司法管轄區的可比監管機構也必須批准候選產品在這些國家的製造、營銷、促銷和報銷。然而，在一個司法管轄區未能或延遲獲得監管批准，可能會對其他司法管轄區的監管批准過程產生負面影響。審批程序因司法管轄區而異，可能涉及與美國不同的要求和行政審查期限，包括額外的臨牀前研究或臨牀試驗，因為在一個司法管轄區進行的臨牀試驗可能不會被其他司法管轄區的監管機構接受。其他國家的監管審批流程可能會牽涉到上文詳述的有關FDA在美國批准的所有風險，以及其他風險。在美國以外的許多司法管轄區，候選產品必須先獲得報銷批准，然後才能在該司法管轄區批准銷售。在某些情況下，我們打算為我們的產品收取的價格也需要得到批准。
獲得外國監管批准以及建立和維持對外國監管要求的遵守可能會給我們帶來重大延誤、困難和成本，並可能推遲或阻止我們的產品在某些國家/地區推出。如果我們或任何未來的合作伙伴未能遵守國際市場的監管要求或未能獲得適用的監管批准，我們的目標市場將會減少，我們實現候選產品全部市場潛力的能力將受到損害。
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在英國脱歐後，只要我們在英國開展任何業務，我們將受到英國適用的監管要求的約束。雖然聯合王國不再是歐盟成員，但歐盟法律仍然適用於北愛爾蘭。除了國家程序外，英國、英國(英格蘭、蘇格蘭和威爾士)或北愛爾蘭還有許多新的營銷授權路線可用。與歐盟的立場一樣，一家公司只有在獲得營銷授權後才能開始在英國銷售藥物。適用於英國臨牀試驗的主要立法是英國2004年《人用藥物(臨牀試驗)條例》，該法規將臨牀試驗指令轉變為國內法律。因此，與在聯合王國進行臨牀試驗有關的要求和義務目前基本上與歐洲聯盟的立場保持一致。目前尚不清楚英國未來的監管制度將如何影響英國的產品、製造商和候選產品的批准。在可預見的未來，英國的監管審批程序可能仍將與此類似 適用於歐洲聯盟，儘管申請程序將是分開的。從長遠來看，英國可能會制定自己的立法，與歐盟的立法有所不同。
如果我們或我們的合作者未能遵守法規要求，或者如果我們或我們的合作者遇到了意想不到的問題，FYARRO或我們未來可能開發的任何其他候選產品可能會受到處罰，當其中任何一個產品獲得批准時，我們可能會受到處罰。
FYARRO以及我們未來可能開發的任何其他獲得上市批准的產品都可能受到FDA和其他監管機構的全面監管計劃的約束，其中包括對此類產品的製造過程、批准後的臨牀數據、標籤、廣告、營銷、分銷和促銷活動的監管。FDA擁有重要的上市後權力，例如，有權要求根據新的安全信息更改標籤，並要求上市後研究或臨牀試驗評估與使用藥物有關的嚴重安全風險。例如，FDA可能要求提交REMS以批准我們的候選產品，這可能需要藥物指南、醫生培訓和溝通計劃或確保安全使用的其他要素，如受限分配方法、患者登記和其他風險最小化工具。FDA要求的任何REMS都可能導致成本增加，以確保遵守新的批准後監管要求和對批准產品銷售的潛在要求或限制，所有這些都可能導致銷售量和收入下降。此外，如果FDA或外國監管機構批准我們的候選產品，我們候選產品的製造過程、標籤、包裝、分銷、不良事件報告、儲存、廣告、促銷、進口、出口和記錄保存將受到廣泛和持續的監管要求。這些要求包括提交安全和其他上市後信息和報告、註冊以及持續遵守現行良好製造規範(CGMP)。, 我們在批准後進行的任何臨牀試驗的良好實驗室規範(“GLP”)和良好臨牀實踐(“GCP”)。此外，藥品製造商及其設施受到FDA和其他監管機構的持續審查和定期突擊檢查，以確保符合cGMP法規和標準。因此，我們和其他與我們合作的人必須繼續在所有法規遵從性領域花費時間、金錢和精力，包括製造、生產和質量控制。
FYARRO是，如果我們未來可能開發的任何其他候選產品獲得營銷批准，可能會受到對產品可能上市的指定用途的限制或批准條件的限制，包括實施REMS的要求，其中可能涉及藥物指南、對處方和配藥員的特殊培訓以及患者登記等方面的要求。作為批准FYARRO的保密協議的一項條件，我們必須進行某些上市後要求(PMR)和/或上市後承諾(PMC)。如果我們不遵守PMR和/或PMC，FDA可能會採取執法行動，其中可能包括髮出警告信和評估民事罰款。該產品也可能被視為品牌錯誤。
FYARRO是這樣做的，如果我們未來可能開發的任何其他候選產品獲得上市批准，它們可能具有限制其批准用途的標籤，包括比我們要求的更有限的受試人羣，監管機構可能要求在產品標籤中包括禁忌症、警告或預防措施，包括盒裝警告，或者可能批准標籤不包括該候選產品成功商業化所必需或需要的標籤聲明，這可能會限制該產品的銷售。
FDA還可能要求進行昂貴的上市後研究或臨牀試驗和監測，以監測產品的安全性或有效性。FDA密切監管產品的批准後營銷和促銷，以確保產品僅針對批准的適應症和根據批准的標籤的規定進行銷售。FDA對製造商關於非標籤使用的溝通施加了嚴格的限制，如果我們這樣做了
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如果我們不銷售我們的前藥產品，如果有的話，我們可能會因標籤外營銷而受到執法行動的影響。違反《聯邦食品、藥物和化粧品法》有關處方藥推廣的行為可能會導致一系列行動和處罰，包括警告信、網絡信或無標題信、不利宣傳、要求昂貴的醫療保健提供者的信件或其他糾正信息、罰款和其他罰款、民事或刑事起訴，包括虛假索賠法責任、通過同意法令或公司誠信協議對我們的運營和其他運營要求的限制、取消資格、禁止參與聯邦醫療保健計劃以及拒絕政府合同或現有合同下的未來命令，以及其他後果。
我們將被要求向FDA和類似的外國監管機構報告某些不良反應和生產問題。如果我們或監管機構發現某一產品存在以前未知的問題，如意外嚴重性或頻率的不良事件，或該產品的製造設施存在問題，監管機構可能會對該產品、該製造設施或我們施加限制，包括要求召回或從市場上撤回該產品或暫停生產。任何解決藥物安全問題的新立法都可能導致產品開發或商業化的延遲，或者增加確保合規的成本。此外，不遵守FDA、EMA和其他類似的外國監管要求可能會產生負面後果，包括：
•不良檢查結果；
•附加警告或以其他方式限制產品的指定用途、標籤或營銷；
•對我們的FYARRO產品、分銷、製造商或製造工藝的限制；
•發佈警告信、安全警報、親愛的醫療保健提供者的信、新聞稿或其他包含可能導致負面宣傳的關於產品的警告的通信；
•自願或強制性的產品召回和宣傳要求或將FYARRO從市場上撤出；
•暫停或撤回上市或監管批准或其他許可或自願；
•扣押、扣留或禁止進口產品；
•全部或部分停產；
•對業務施加限制，包括昂貴的新制造要求；
•建立或修改可再生能源管理系統的要求；
•要求進行上市後研究或監督；
•對藥品分發或使用的限制；
•要求進行上市後研究或臨牀試驗；
•拒絕批准我們提交的待決申請或已批准申請的補充申請，以及其他延誤；
•推遲或拒絕批准FYARRO的額外適應症；
•對我們進行臨牀試驗的能力的限制，包括全部或部分臨牀擱置，或暫停或終止正在進行或計劃中的試驗；
•罰款、返還或返還利潤或收入；
•名譽損害；
•拒絕政府合同或現有合同下的未來命令，被排除在聯邦醫療保健計劃之外；或
•禁止令或施加民事或刑事處罰，包括虛假索賠法的責任。
已批准的保密協議或類似監管批准的持有人必須提交新的或補充申請，並獲得對已批准的產品、產品標籤或製造流程的某些更改的批准，FDA或類似的外國監管機構可能拒絕批准我們提交的未決申請或已批准申請的補充。
上述任何事件或處罰的發生可能會抑制我們將FYARRO和我們未來可能開發的任何其他候選產品商業化的能力，如果獲得批准，併產生收入。如果實施監管制裁或撤回監管批准，公司價值和我們的經營業績將受到不利影響。
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目錄表
FDA和其他監管機構積極執行禁止推廣非標籤使用的法律法規。
如果我們被發現不正當地推廣FYARRO或我們未來可能開發的任何其他候選產品的標籤外用途，如果獲得批准，我們可能會承擔重大責任。FDA和包括美國司法部在內的其他監管機構嚴格監管可能對處方藥(如FYARRO)提出的批准後營銷和促銷主張。特別是，產品不得用於未經FDA或其他監管機構批准的用途，如產品經批准的標籤所反映的那樣。FDA和其他機構積極執行禁止推廣標籤外用途的法律法規，被發現不當推廣標籤外用途的公司可能會受到重大的民事、刑事和行政處罰。因此，我們可能不會將我們的產品用於未經批准的適應症或用途。例如，醫生在行醫時，可能會以與批准的標籤不一致的方式為患者使用藥物產品。如果我們或代表我們行事的任何承包商或代理人被發現推廣這種標籤外用途，我們可能會承擔重大責任。美國聯邦政府對涉嫌不當推廣標籤外使用的公司處以鉅額民事和刑事罰款，並禁止幾家公司從事標籤外推廣。FDA還要求公司簽訂同意法令或永久禁令，根據這些法令或永久禁令，改變或限制特定的促銷行為。如果我們不能成功地管理FYARRO和我們未來可能開發的任何其他候選產品的推廣，如果獲得批准，我們可能會承擔重大責任，這將對我們的業務和財務狀況產生重大不利影響。
如果FDA要求我們在批准任何未來的候選產品或我們可能開發的新適應症時獲得對配套診斷產品的批准，並且如果我們未能獲得或在獲得FDA對該配套診斷產品的批准方面遇到拖延，我們將無法將該候選產品與該配套診斷產品一起使用，我們從該候選產品中創造收入的能力將受到重大損害。
在開發任何未來的候選產品或新的適應症時，我們可能會開發或與合作者合作，開發或獲得配套診斷測試，以識別疾病類別中可能從我們的計劃中獲得選擇性和有意義好處的患者亞組。這樣的配套診斷技術將在我們的臨牀試驗中使用，以及與我們可能開發的任何未來候選產品或新適應症的商業化有關。為了成功地將這些候選產品與這些配套診斷技術結合起來開發和商業化，我們或我們的合作者需要解決一些科學、技術、監管和後勤方面的挑戰。根據FDA的指導，如果FDA確定配套診斷設備對於安全有效地使用新的治療產品或適應症是必不可少的，如果配套診斷沒有在候選產品獲得批准的同時獲得批准或批准，FDA通常不會批准該治療產品或新的治療產品適應症。到目前為止，FDA要求所有癌症治療的配套診斷測試都必須獲得市場批准。多個外國監管機構也將體外伴隨診斷作為醫療設備進行監管，在這些監管框架下，可能會要求進行臨牀試驗，以證明我們目前的診斷和我們可能開發的任何未來診斷的安全性和有效性，我們預計在商業化之前需要單獨的監管批准或批准。
批准將伴隨診斷作為治療產品標籤的一部分，將治療產品的使用限制在那些表達某些生物標記物或伴隨診斷開發用於檢測的特定基因改變的患者。如果FDA、EMA或類似的監管機構要求批准任何未來候選產品的配套診斷或我們可能開發的新適應症，無論是在批准該候選產品之前或同時，我們和/或未來的合作者在開發和獲得這些配套診斷的批准方面可能會遇到困難。我們或第三方合作者開發或獲得監管機構批准的配套診斷程序的任何延遲或失敗，都可能推遲或阻止此類候選產品的批准或繼續營銷。此外，在2020年4月，FDA發佈了關於為特定一組腫瘤治療產品開發和標籤伴隨診斷的新指南，包括支持更廣泛的標籤聲明而不是個別治療產品的建議。我們將繼續評估該指南對我們的配套診斷開發和戰略的影響。該指南以及FDA和其他監管機構未來的發佈可能會影響我們為我們的候選產品開發配套診斷程序，並導致監管審批的延遲。我們可能需要進行額外的研究，以支持更廣泛的説法。此外，如果其他批准的診斷藥物能夠擴大其標籤聲明，將我們的批准藥物產品包括在內，我們可能會被迫放棄我們的配套診斷開發計劃，或者我們可能在獲得批准後無法有效競爭，這可能會對我們從銷售我們批准的產品和我們的業務運營中創造收入的能力產生不利影響。
此外，我們可能依賴第三方為我們的候選產品設計、開發和製造可能需要此類測試的配套診斷測試。如果我們達成這樣的合作協議，我們將依賴於我們未來的合作者在開發和獲得這些夥伴的批准方面的持續合作和努力
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診斷。在開發和監管審批過程中，可能需要解決相關診斷的選擇性/特異性、分析驗證、重複性或臨牀驗證等問題。此外，即使來自臨牀前研究和早期臨牀試驗的數據似乎支持為候選產品開發伴隨診斷，在後來的臨牀試驗中產生的數據也可能無法支持伴隨診斷的分析和臨牀驗證。我們和我們未來的合作伙伴在開發、獲得監管批准、製造和商業化與我們的候選產品類似的配套診斷方法方面可能會遇到困難，包括獲得監管許可或批准、以商業規模和適當的質量標準生產足夠數量的產品以及獲得市場認可等問題。如果我們無法成功地為任何未來的候選產品或新的適應症開發配套診斷，或在開發過程中遇到延遲，則該候選產品的開發可能會受到不利影響，候選產品可能無法獲得營銷批准，並且我們可能無法在獲得營銷批准後實現該候選產品的全部商業潛力。因此，我們的業務、運營結果和財務狀況可能會受到實質性的損害。此外, 與我們簽約的診斷公司可能決定停止銷售或製造我們預期用於任何此類未來候選產品的開發和商業化的配套診斷測試，或者我們與該診斷公司的關係可能終止。我們可能無法與另一家診斷公司達成安排，以獲得替代診斷測試的供應，用於任何此類未來產品或新適應症的開發和商業化。或在商業上合理的條款下這樣做，這可能會對我們可能開發的任何此類未來候選產品的開發或商業化產生不利影響和/或延遲。
FYARRO的快速通道或突破性療法指定可能不會導致更快的開發或審查過程，或者我們可能無法維護或有效利用此類指定。我們還可能要求FDA為FYARRO或我們的任何其他候選產品尋求額外的Fast Track指定。即使我們的一個或多個候選產品獲得了Fast Track認證，我們也可能無法獲得或保持與Fast Track認證相關的好處。
2022年3月和2018年10月，我們宣佈FDA授予FYARRO快速通道稱號，用於調查成人和青少年惡性實體腫瘤患者的治療情況TSC1和TSC2改變和晚期惡性PEComa患者分別。雖然FDA批准我們優先審查我們對晚期惡性PECOMA患者FYARRO的NDA，但不能保證這一快速通道指定TSC1和TSC2更改將符合或我們將能夠利用快速審查程序，或我們最終將在其他適應症上獲得FYARRO的監管批准。即使我們在過去獲得了快速通道指定，與FYARRO的其他適應症的傳統FDA程序相比，我們可能不會經歷更快的開發過程、審查或批准。我們還可能為其他癌症適應症或其他疾病尋求快速通道指定，如果收到此類指定，我們可能無法成功獲得此類額外指定或加快開發。即使我們獲得了額外癌症適應症的Fast Track指定，如果FDA認為Fast Track指定不再得到我們臨牀開發計劃的數據支持，它可能會撤回這種Fast Track指定。
快速通道指定旨在促進開發和加快審查旨在治療嚴重或危及生命的疾病的治療方法，這些治療方法顯示出解決這種疾病未得到滿足的醫療需求的潛力。具有快速通道指定的項目可能受益於與FDA的早期和頻繁溝通、潛在的優先審查以及提交滾動申請以進行監管審查的能力。快速通道指定既適用於候選產品，也適用於正在研究的特定適應症。IF FYARRO用於惡性實體瘤患者治療的研究TSC1和TSC2對於我們將來可能開發的獲得Fast Track指定的任何其他適應症或任何其他候選產品，或者如果我們的臨牀試驗因意外的不良事件或臨牀供應問題而被推遲、暫停或終止，或者如果我們的臨牀試驗因意外的不良事件或臨牀供應問題而被推遲、暫停或終止，或者如果我們的臨牀試驗因意外的不良事件或臨牀供應問題而被推遲、暫停或終止，我們將不會獲得與Fast Track計劃相關的好處。FDA可以隨時撤回任何快速通道的指定。此外，指定快速通道不會更改審批標準。快速通道指定本身並不能保證符合FDA的優先審查程序，與傳統的FDA程序相比，我們可能不會經歷更快的開發過程、審查或批准。
2018年12月，我們宣佈FDA批准FYARRO用於治療晚期惡性PEComa患者的突破性治療指定。我們還可能為FYARRO的各種癌症適應症或其他疾病尋求突破性治療指定。突破性療法指定是針對一種候選產品，該產品旨在單獨或與一種或多種其他藥物或生物製品聯合治療嚴重或危及生命的疾病或狀況，初步臨牀證據表明，該候選產品可能在一個或多個臨牀重要終點表現出比現有療法顯著的改善，例如在臨牀開發早期觀察到的實質性治療效果。贊助商可以要求FDA將我們的候選產品指定為突破性療法
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提交候選產品IND的時間或之後的任何時間。對於已被指定為突破性療法的候選產品，FDA可以採取適當的措施加快申請的開發和審查，其中可能包括在候選產品的整個開發過程中與贊助商和審查團隊舉行會議；就候選產品的開發向贊助商提供及時的建議並與其進行互動溝通，以確保收集批准所需的非臨牀和臨牀數據的開發計劃儘可能有效；酌情讓高級經理和經驗豐富的審查人員參與協作、跨學科審查；為FDA審查小組指派一名跨學科項目負責人，以促進對開發計劃的有效審查，並作為審查小組與贊助商之間的科學聯絡人；並採取措施，確保臨牀試驗的設計在科學上合適的情況下儘可能高效，例如通過最大限度地減少接受潛在較低療效治療的患者數量。
FDA在決定是否授予一種藥物的快速通道或突破性治療稱號方面擁有廣泛的自由裁量權。獲得快速通道或突破性療法認證不會改變產品審批的標準，但可能會加快開發或審批流程。不能保證FDA會為我們可能追求的任何其他適應症或產品候選授予這樣的稱號。即使FDA確實批准了這兩項指定中的任何一項，它實際上也可能不會導致更快的臨牀開發或監管審查或批准。此外，這樣的指定不會增加FYARRO在其他適應症上獲得美國監管部門批准的可能性。
我們可能無法獲得或保持FYARRO或任何未來候選產品的孤兒藥物指定，或獲得或維持孤兒藥物獨家經營權，即使我們這樣做了，這種獨家經營權也可能不會阻止FDA、EMA或其他類似的外國監管機構批准競爭產品。
包括美國和歐盟在內的一些司法管轄區的監管機構可能會將患者人數相對較少的藥物指定為孤兒藥物。根據《孤兒藥品法》，如果打算治療一種罕見的疾病或疾病，FDA可以將該候選產品指定為孤兒藥物。在美國，孤兒藥物通常被定義為每年患者人數不到20萬人，或者在美國患者人數超過20萬人，而在美國，沒有合理的期望通過在美國的銷售收回開發藥物的成本。我們的目標適應症可能包括患者人數較多的疾病，也可能包括孤兒適應症。然而，不能保證我們將能夠在其他適應症或任何未來的產品候選中獲得FYARRO的孤兒稱號。
在美國，指定孤兒藥物使一方有權獲得財政激勵，如為臨牀試驗費用、税收優惠和用户費用減免提供贈款資金的機會。此外，如果具有孤兒藥物名稱的產品隨後獲得FDA對其具有此類名稱的疾病的第一次批准，則該產品有權獲得孤兒藥物排他性。美國的孤兒藥物排他性規定，FDA不得批准任何其他申請，包括完整的NDA，在七年內銷售相同適應症的同一藥物，除非在有限的情況下。在歐洲適用的專營期為十年。如果一種藥物不再符合孤兒藥物指定的標準，或者如果該藥物的利潤足夠高，從而不再有理由獲得市場排他性，那麼歐洲的排他性期限可以縮短到六年。
即使批准了孤兒藥物指定，我們也可能無法獲得或保持該候選產品的孤兒藥物排他性。由於與開發藥品相關的不確定性，我們可能不是第一個獲得監管部門批准的候選產品，因為我們已經獲得了孤兒指定適應症的孤兒藥物指定。此外，如果我們尋求批准比孤兒指定的適應症更廣泛的適應症，或者如果FDA後來確定指定請求存在重大缺陷，或者如果我們無法確保我們能夠生產足夠數量的產品來滿足患有罕見疾病或疾病的患者的需求，那麼我們在美國的獨家營銷權可能會受到限制。此外，孤兒藥物排他性可能不能有效地保護批准的產品免受競爭，因為具有不同活性部分的不同藥物可能被批准用於相同的條件。即使在孤兒藥物獲得批准後，如果FDA得出結論認為後一種藥物在臨牀上更安全、更有效，或者對患者護理做出了重大貢獻，或者具有孤兒排他性的產品的製造商無法維持足夠的產品數量，則FDA隨後可以針對相同的情況批准具有相同活性部分的相同藥物。孤兒藥物指定既不會縮短藥物的開發時間或監管審查時間，也不會在監管審查或批准過程中給候選產品帶來任何優勢，也不會使候選產品有權獲得優先審查。
我們獲得了FDA對FYARRO治療晚期惡性PECOMA的孤兒藥物指定。我們可能無法獲得用於任何其他孤兒羣體的FYARRO的任何其他適應症的孤兒藥物指定或監管批准，或者我們可能無法成功地將FYARRO用於此類孤兒羣體的商業化，因為風險包括：
•孤兒患者羣體的規模可能會發生變化；
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•患者的治療選擇可能會發生變化，可能會提供FYARRO的替代治療；
•開發成本可能高於孤兒適應症的藥品銷售預期收入；
•監管機構可能不同意我們臨牀試驗的設計或實施；
•招募患者參加臨牀試驗可能會有困難；
•FYARRO在各自的孤兒患者羣體中可能被證明不是有效的；
•臨牀試驗結果可能達不到監管機構要求的統計顯著性水平；以及
•FYARRO可能在各自的孤兒適應症中沒有有利的風險/收益評估。
如果我們無法在我們獲得孤兒藥物指定的任何其他孤兒羣體中獲得FYARRO的監管批准，或者我們無法成功地將FYARRO用於此類孤兒羣體的商業化，這可能會損害我們的商業前景、財務狀況和運營結果。
在適當的情況下，我們計劃通過使用加速註冊途徑，獲得FDA或類似的外國監管機構的批准。如果我們無法獲得這樣的批准，我們可能被要求進行超出我們預期的額外的臨牀前研究或臨牀試驗，這可能會增加獲得必要的監管批准的費用，並推遲收到必要的監管批准。即使我們獲得了FDA的加速批准，如果我們的驗證性試驗沒有證實臨牀益處，或者如果我們不遵守嚴格的PMRS，FDA可能會尋求撤銷加速批准。
在可能的情況下，我們計劃在需求高度未得到滿足的地區推行加速發展戰略。我們可能會為未來的候選產品尋求更快的審批途徑。根據FDA的加速審批條款和FDA的實施條例，FDA可以在確定候選產品對合理地可能預測臨牀益處的替代終點或中間臨牀終點產生影響後，加速批准旨在治療通常比現有療法提供有意義的治療益處的嚴重或危及生命的疾病的候選產品。FDA認為臨牀益處是在特定疾病的背景下具有臨牀意義的積極治療效果，例如不可逆轉的發病率或死亡率。為了加速審批，替代終點是一種標記，例如實驗室測量、放射圖像、體徵或其他被認為可以預測臨牀益處但本身並不是臨牀益處的衡量標準。中間臨牀終點是可以在對不可逆發病率或死亡率的影響之前進行測量的臨牀終點，其合理地可能預測對不可逆轉的發病率或死亡率或其他臨牀益處的影響。加速批准途徑可用於新藥相對於現有療法的優勢可能不是直接的治療優勢，但從患者和公共衞生的角度來看是臨牀上重要的改善的情況。如果獲得批准，加速批准通常取決於贊助商同意以勤奮的方式進行額外的批准後驗證性研究，以驗證和描述藥物的臨牀益處。如果這樣的批准後研究未能證實該藥物的臨牀益處, FDA可能會撤回對該藥物的批准。此外，FDA目前要求作為加速批准的條件預先批准宣傳材料，這可能會對產品商業推出的時間產生不利影響。
在尋求加速批准之前，我們將徵求FDA的反饋，否則將評估我們尋求和獲得此類加速批准的能力。不能保證在我們對反饋和其他因素進行評估後，我們將決定尋求或提交保密協議以獲得加速批准或任何其他形式的加速開發、審查或批准。同樣，不能保證在FDA隨後的反饋之後，我們將繼續尋求或申請加速批准或任何其他形式的加速開發、審查或批准，即使我們最初決定這樣做。此外，如果我們決定提交加速批准或其他快速監管指定(例如，突破性治療指定)的申請，則不能保證此類提交或申請將被接受，或任何加速的開發、審查或批准將被及時批准，或根本不能保證。FDA或其他類似的外國監管機構也可以要求我們在考慮我們的申請或批准任何類型的申請之前進行進一步的研究。未能獲得候選產品的加速批准或任何其他形式的加速開發、審查或批准將導致該候選產品商業化的時間更長，可能會增加該候選產品的開發成本，並可能損害我們在市場上的競爭地位。
我們可能會面臨當前法規和未來立法的變化帶來的困難。
現有的監管政策可能會改變，政府可能會頒佈額外的法規，以阻止、限制或推遲FYARRO在美國境外對晚期惡性PEComa的監管批准，以及我們可能尋求批准的任何其他跡象，或我們未來可能開發的任何候選產品。我們無法預測未來立法或行政行動可能產生的政府監管的可能性、性質或程度，
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無論是在美國還是在國外。如果我們緩慢或無法適應現有要求的變化或採用新的要求或政策，或者如果我們無法保持監管合規性，我們可能會失去我們可能獲得的任何監管批准，我們可能無法實現或維持盈利。
例如，2010年3月通過了經2010年《醫療保健和教育和解法案》(ACA)修訂的《2010年患者保護和平價醫療法案》(以下簡稱《ACA法案》)，該法案極大地改變了政府和私營保險公司為醫療保健提供資金的方式，並對美國製藥業產生了重大影響。2018年12月，CMS發佈了一項最終規則，允許根據ACA風險調整計劃向某些ACA合格的健康計劃和健康保險發行商進一步收取和支付款項，以迴應聯邦地區法院關於CMS用來確定這種風險調整的方法的訴訟結果。自那以後，ACA風險調整計劃的支付參數每年都會更新。ACA的一些條款尚未實施，ACA的某些方面受到了司法和國會的挑戰，前特朗普政府最近試圖廢除或取代ACA的某些方面。2021年6月，最高法院裁定德克薩斯州和其他挑戰者沒有挑戰ACA的法律地位，駁回了該案，但沒有具體裁決ACA的合憲性。因此，ACA仍然以目前的形式有效。目前尚不清楚這一決定和其他醫療改革將如何影響我們的業務。
此外，自ACA頒佈以來，美國還提出並通過了其他立法修改。這些變化包括從2013年4月1日起，每個財年向提供者支付的醫療保險總金額減少至多2%，由於隨後的立法修正案，這一削減將持續到2030年，但根據各種新冠肺炎救濟立法從2020年5月1日至2022年3月31日暫停支付除外，除非國會採取進一步行動。根據目前的立法，醫療保險支出的實際降幅將從2022年的1%到本自動減支的最後一個財年的4%不等。2013年1月，前總裁·奧巴馬簽署了2012年美國納税人救濟法，其中包括減少向幾家醫療服務提供者支付的醫療保險，並將政府向提供者追回多付款項的訴訟時效從三年延長到五年。這些新法律可能會導致聯邦醫療保險和其他醫療保健資金的進一步減少，這可能會對FYARRO的客户或我們可能開發的任何其他候選產品產生實質性的不利影響，如果未來獲得批准，以及相應的我們的財務運營。
此外，政府最近對藥品製造商為其上市產品定價的方式進行了更嚴格的審查，導致國會進行了幾次調查，並提出並頒佈了聯邦和州立法，這些立法旨在提高產品定價的透明度，審查定價與製造商患者計劃之間的關係，以及改革政府對藥品的報銷方法。例如，根據2021年1月1日生效的《2021年美國救援計劃法案》，製造商向州醫療補助計劃支付的醫療補助藥品退税計劃退税的法定上限將被取消。取消這一上限可能會要求製藥商支付比銷售產品更多的回扣，這可能會對我們的業務產生實質性影響。此外，2021年7月，拜登政府發佈了一項行政命令，名為“促進美國經濟中的競爭”，其中有多項條款旨在增加處方藥的競爭。作為對這一行政命令的迴應，HHS發佈了一項應對高藥價的綜合計劃，其中概述了藥品定價改革的原則以及國會可以採取的潛在立法政策，以推進這些原則。2022年8月，國會通過了《2022年通脹降低法案》，其中包括對製藥業和聯邦醫療保險受益人具有重大影響的處方藥條款，包括允許聯邦政府談判某些高價單一來源聯邦醫療保險藥物的最高公平價格，對不遵守藥品價格談判要求的製造商實施處罰和消費税，要求所有聯邦醫療保險B部分和D部分藥物獲得通脹回扣，但有限的例外情況除外, 如果他們的藥品價格上漲速度快於通脹，以及重新設計聯邦醫療保險D部分以降低受益人的自付處方藥成本等變化。這些立法、行政和行政行動以及拜登政府未來實施的任何醫療措施和機構規則對我們和整個製藥業的影響尚不清楚。實施成本控制措施或其他醫療改革可能會阻止我們創造收入、實現盈利或將我們的候選產品商業化(如果獲得批准)。遵守任何新的法律和法規變化都可能是耗時和昂貴的，從而對我們的業務造成實質性的不利影響。
在州一級，立法機構越來越多地通過立法和實施旨在控制藥品和生物製品定價的法規，包括價格或患者報銷限制、折扣、對某些產品准入的限制、營銷成本披露和透明度措施，在某些情況下，旨在鼓勵從其他國家進口和批量購買。例如，許多州正在考慮或最近已經頒佈了州藥品價格透明度和報告法，這可能會大幅增加我們的合規負擔，並使我們在獲得監管部門批准後開始商業化後，根據此類州法律承擔更大的責任。實施成本控制措施或其他影響醫療改革的措施
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藥品的定價和/或可獲得性可能會影響我們創造收入、實現或保持盈利的能力，或將我們未來可能獲得監管批准的產品商業化的能力。
此外，2018年5月30日，2017年Trickett Wendler、Frank Mongiello、Jordan McLinn和Matthew Bellina Right to Trial Act(《Right to Trial Act》)簽署成為法律。除其他事項外，該法律還為某些患者提供了一個聯邦框架，允許他們訪問某些已完成第一階段臨牀試驗並正在進行調查以獲得FDA批准的研究用新產品。在某些情況下，符合條件的患者可以在不參加臨牀試驗和根據FDA擴大准入計劃獲得FDA許可的情況下尋求治療。根據《試用權法案》，藥品製造商沒有義務將其產品提供給符合條件的患者。
我們預計，ACA以及未來可能採取的其他醫療改革措施，可能會導致更嚴格的覆蓋標準，並對我們收到的任何批准產品的價格構成額外的下行壓力。聯邦醫療保險或其他政府計劃報銷的任何減少都可能導致私人支付者支付的類似減少。實施成本控制措施或其他醫療改革可能會阻止我們創造收入、實現盈利或將我們的候選產品商業化。
已經提出了立法和監管建議，以擴大批准後的要求，並限制生物技術產品的銷售和促銷活動。我們不能確定是否會頒佈更多的立法變化，或者FDA的法規、指南或解釋是否會改變，或者這些變化對我們候選產品的監管批准(如果有)可能會產生什麼影響。此外，國會對FDA審批過程的更嚴格審查可能會顯著推遲或阻止監管部門的批准，並使我們受到更嚴格的產品標籤和上市後測試等要求的影響。
我們無法預測美國或其他司法管轄區未來的立法或行政行動可能產生的政府監管的可能性、性質或程度。如果我們或我們的協作者緩慢或無法適應現有要求的變化或採用新的要求或政策，或者如果我們或我們的協作者無法保持法規遵從性，我們的候選產品可能會失去可能已獲得的任何營銷批准，我們可能無法實現或保持盈利，這將對我們的業務產生不利影響。
此外，歐洲聯盟健康數據的收集和使用受《一般數據保護條例》(“GDPR”)的管轄，該條例在某些條件下將歐洲聯盟數據保護法的地理範圍擴大到非歐洲聯盟實體，並對公司施加了大量義務，併為個人規定了新的權利。如果不遵守GDPR和歐盟成員國適用的國家數據保護法，可能會被處以最高2000萬歐元的罰款或上一財政年度全球年營業額的4%(以較高者為準)，以及其他行政處罰。GDPR可能會增加我們在可能處理的個人數據方面的責任和責任，我們可能需要建立額外的機制來努力遵守GDPR。這可能是繁重的，如果我們遵守GDPR或其他適用的歐盟法律和法規的努力不成功，可能會對我們在歐盟的業務產生不利影響。
最後，州法律和外國法律可能普遍適用於我們維護的信息的隱私和安全，並且可能在很大程度上彼此不同，從而使合規工作複雜化。例如，於2020年1月1日生效的2018年加州消費者隱私法(CCPA)賦予加州居民更大的權利，可以訪問和要求刪除他們的個人信息，選擇不分享某些個人信息，並獲得有關他們的個人信息被如何使用的詳細信息。此外，CCPA(A)允許加州總檢察長執行，每次違規(即每人)罰款2,500美元或每次故意違規罰款7,500美元，以及(B)授權私人訴訟就某些數據泄露追討法定損害賠償。雖然CCPA豁免了1996年《健康保險攜帶和責任法案》(HIPAA)和某些臨牀試驗數據監管的某些數據，但CCPA在適用於我們的業務和運營的範圍內，可能會增加我們的合規成本，並可能增加我們在收集有關加州居民的其他個人信息方面的潛在責任。一些觀察人士指出，CCPA可能標誌着美國更嚴格隱私立法趨勢的開始，這可能會增加我們的潛在責任，並對我們的業務產生不利影響。
為FDA、美國證券交易委員會(SEC)提供的資金不足.“美國證券交易委員會”)和其他政府機構可能會妨礙他們聘用和保留關鍵領導層和其他人員的能力，阻止新產品和服務的及時開發或商業化，或者以其他方式阻止這些機構履行我們業務運營可能依賴的正常業務職能，這可能會對我們的業務產生負面影響。
FDA審查和批准新產品的能力可能受到各種因素的影響，包括政府預算和資金水平、僱用和留住關鍵人員以及接受用户費用支付的能力，以及法律、法規和政策變化。因此，該機構的平均審查時間近年來一直在波動。此外，政府為美國證券交易委員會和我們的業務可能依賴的其他政府機構提供的資金，包括那些為研發活動提供資金的機構，都受到政治進程的影響，而政治進程本身就是不穩定和不可預測的。
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FDA和其他機構的中斷也可能會減緩新產品候選產品被必要的政府機構審查和/或批准所需的時間，這將對我們的業務產生不利影響。例如，最近幾年，包括2018年和2019年，美國政府多次關門，美國食品和藥物管理局和美國證券交易委員會等某些監管機構不得不讓關鍵員工休假，停止關鍵活動。如果政府長期停擺，可能會嚴重影響FDA及時審查和處理我們提交的監管文件的能力，這可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。另外，為了應對新冠肺炎疫情，自2020年3月國內外對設施的檢查基本上被擱置以來，美國食品和藥物管理局一直在努力優先恢復常規監測、生物研究監測和審批前檢查。2022年2月，FDA宣佈將恢復國內例行監測檢查。FDA還宣佈繼續進行先前計劃的外國監視檢查，這些檢查已獲得國家許可，並在疾控中心的一級或二級新冠肺炎旅行建議範圍內；否則，檢查將重新安排，預期目標是在2022年4月恢復外國優先檢查。如果FDA確定有必要進行檢查以獲得批准，並且由於旅行限制而無法在審查週期內完成檢查，並且FDA認為遠程交互評估不夠充分，該機構已表示，它通常打算對申請發出完整的回覆信或推遲行動，直到可以完成檢查。2020年和2021年, 由於FDA無法完成對其申請的必要檢查，許多公司宣佈收到了完整的回覆信。雖然FDA表示，它將考慮其他檢查方法，並在個案的基礎上行使自由裁量權，根據案頭審查批准產品，但如果發生長期的政府停擺，或者如果全球衞生問題繼續阻止FDA或其他監管機構及時進行定期檢查、審查或其他監管活動，這可能會顯著影響FDA及時審查和處理我們提交的監管文件的能力，這可能會對我們的業務產生重大不利影響。針對新冠肺炎疫情，美國以外的監管機構可能會採取類似的限制或其他政策措施，並可能遭遇監管活動的延誤。此外，在我們作為一家上市公司的運營中，未來政府的關閉可能會影響我們進入公開市場並獲得必要資本的能力，以便適當地資本化和繼續我們的運營。
如果我們未能遵守其他美國醫療法律和合規要求，我們可能會受到罰款或處罰，或產生可能對我們的業務產生重大不利影響的成本。此外，我們與醫療保健專業人員、臨牀調查人員、CRO和第三方付款人之間的關係，與我們當前和未來的業務活動相關，可能會受到聯邦和州醫療欺詐和濫用法律、虛假索賠法律、透明度法律、政府價格報告以及醫療信息隱私和安全法律的約束，這可能會使我們面臨重大損失，其中包括刑事制裁、民事處罰、合同損害、被排除在政府醫療保健計劃之外、聲譽損害、行政負擔以及利潤和未來收益減少。
醫療保健提供者和第三方付款人在推薦和處方我們獲得監管批准的任何候選產品方面發揮着主要作用。我們目前和未來與醫療保健專業人員、臨牀研究人員、CRO、第三方付款人和客户的安排可能會使我們面臨廣泛適用的欺詐和濫用以及其他醫療法律和法規，這些法律和法規可能會限制我們營銷、銷售和分銷我們獲得監管批准的產品的業務或財務安排和關係。適用的聯邦和州醫療保健法律法規的限制可能包括：
•除其他事項外，聯邦反回扣法規禁止個人和實體故意或故意索要、提供、接受或提供直接或間接的現金或實物報酬，以誘導或獎勵個人推薦或購買、訂購或推薦任何商品或服務，而這些商品或服務可根據聯邦醫療保險和醫療補助等聯邦醫療保健計劃支付。個人或實體不需要實際瞭解聯邦反回扣法規，也不需要有違反該法規的具體意圖即可實施違規。違規行為將被處以民事和刑事罰款，每一次違規行為都將受到懲罰，外加最高三倍的薪酬、監禁和被排除在政府醫療保健計劃之外。此外，政府可以斷言，根據聯邦虛假申報法或聯邦民事罰款的目的，包括因違反聯邦反回扣法規而產生的物品或服務的索賠構成虛假或欺詐性索賠；
•聯邦虛假索賠法，包括民事虛假索賠法，可由普通公民通過民事舉報人或準訴訟強制執行，以及民事罰款法，除其他外，禁止個人或實體故意向聯邦政府提出或導致向聯邦政府提出虛假或欺詐性的付款索賠，或通過虛假陳述來避免、減少或隱瞞向聯邦政府付款的義務。根據聯邦虛假索賠法案，即使製造商沒有直接向政府付款人提交索賠，如果他們被認為“導致”提交虛假或欺詐性索賠，他們也會被追究責任。聯邦《虛假申報法》還允許個人充當“告密者”
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代表聯邦政府提起訴訟，指控違反了聯邦虛假索賠法案，並分享任何金錢追回；
•聯邦刑法禁止執行詐騙任何醫療福利計劃的計劃，或作出或導致作出與醫療保健事項有關的虛假陳述；
•聯邦民事貨幣處罰法，除其他事項外，禁止向聯邦醫療保健受益人提供或轉移報酬，如果某人知道或應該知道這可能會影響受益人從特定提供者或供應商訂購或接受政府應報銷的物品或服務的決定；
•《反海外腐敗法》、英國《2010年反賄賂法》和其他適用於我們國際活動的當地反腐敗法律；
•聯邦HIPAA，它制定了新的聯邦刑法，禁止任何人故意和故意執行或試圖執行計劃，以欺詐任何醫療福利計劃，或通過虛假或欺詐性的藉口、陳述或承諾，獲得任何醫療福利計劃擁有或保管或控制的任何金錢或財產，而無論付款人(例如，公共或私人)，並故意和故意偽造、隱瞞或掩蓋任何詭計或裝置，或作出任何與提供或支付醫療福利有關的重大虛假、虛構或欺詐性陳述或陳述，與醫療保健事項有關的項目或服務；與聯邦反回扣法規類似，個人或實體不需要實際瞭解該法規或違反該法規的具體意圖即可實施違規；
•HIPAA經《健康信息技術促進經濟和臨牀健康法案》(HITECH)及其各自的實施條例修訂，包括2013年1月發佈的最終綜合規則，該規則對某些承保醫療服務提供者、健康計劃和醫療信息交換所及其各自的業務夥伴、獨立承包商或承保實體的代理提出了要求，這些服務涉及創建、維護、接收、使用或披露與個人可識別健康信息有關的個人可識別健康信息，涉及個人可識別健康信息的隱私、安全和傳輸。HITECH還創建了新的民事罰款等級，修訂了HIPAA，使民事和刑事處罰直接適用於商業夥伴，並賦予州總檢察長新的權力，可以向聯邦法院提起民事訴訟，要求損害賠償或禁制令，以執行聯邦HIPAA法律，並尋求與提起聯邦民事訴訟相關的律師費和費用。此外，可能還有其他聯邦、州和非美國法律在某些情況下管理健康和其他個人信息的隱私和安全，其中許多法律在很大程度上彼此不同，可能不會產生相同的效果，從而使合規工作複雜化；
•聯邦醫生支付陽光法案要求在聯邦醫療保險、醫療補助或兒童健康保險計劃下可獲得支付的承保藥品、器械、生物製品和醫療用品的適用製造商每年向CMS報告前一年向承保接受者支付的某些付款和其他價值轉移的信息，包括醫生(定義包括醫生、牙醫、視光師、足科醫生和脊椎按摩師)、某些非醫生保健專業人員(如醫生助理和護士從業人員等)和教學醫院，以及關於醫生及其直系親屬持有的所有權和投資權益的信息；我們未能及時、準確和完整地提交所需信息可能會導致重大的民事罰款，並可能增加我們在其他聯邦法律或法規下的責任；以及
•此外，除其他事項外，我們還須遵守上述各項醫療法律和法規的州和國外等價物，其中一些法律和法規的範圍可能更廣，無論付款人是誰，都可以適用。美國許多州都採用了類似於聯邦反回扣法規和虛假索賠法案的法律，並可能適用於我們的商業實踐，包括但不限於研究、分銷、銷售或營銷安排，以及涉及由非政府付款人(包括私人保險公司)報銷的醫療項目或服務的索賠。此外，一些州已經通過法律，要求製藥公司遵守2003年4月總監察長辦公室關於製藥製造商的合規計劃指南和/或美國製藥研究和製造商關於與醫療保健專業人員相互作用的準則。幾個州還實施了其他營銷限制，或要求製藥公司向州政府進行營銷或價格披露，並要求藥品銷售代表註冊。國家法律和外國法律，包括2018年5月生效的歐洲聯盟一般數據保護條例，也在某些情況下管理健康信息的隱私和安全，其中許多法律在很大程度上彼此不同，而且往往沒有被HIPAA搶先一步，從而使合規工作複雜化。對於什麼是遵守這些狀態的要求是模稜兩可的
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如果我們不遵守適用的州法律要求，我們可能會受到處罰。最後，還有管理健康信息隱私和安全的國家和外國法律，其中許多法律在很大程度上彼此不同，而且往往沒有被HIPAA搶先一步，從而使合規工作複雜化。
由於這些法律的廣泛性，以及現有的法定和監管例外情況或安全港的範圍很窄，我們的一些活動，包括為我們或代表我們開展業務的承包商或代理人的活動，可能會受到一項或多項此類法律的挑戰。任何因違反這些法律或法規而對我們提起的訴訟，即使成功地進行了辯護，也可能導致我們招致鉅額法律費用，並轉移我們管理層對業務運營的注意力。我們可能會受到個人告密者代表聯邦或州政府提起的私人“Qui Tam”訴訟。
如果我們要擴大我們的業務，擴大我們的銷售組織，或者依賴美國以外的分銷商，我們違反這些法律或我們的內部政策和程序的風險將增加。我們被發現違反這些或其他法律法規的風險進一步增加，因為許多法律法規沒有得到監管部門或法院的充分解釋，其條款可以有多種解釋。任何因違反這些或其他法律或法規而對我們提起的訴訟，即使我們成功地進行了抗辯，也可能導致我們招致鉅額法律費用，並轉移我們管理層對業務運營的注意力。
確保我們目前和未來與第三方的業務安排符合適用的醫療保健和數據隱私法律法規的努力將涉及持續的鉅額成本。政府當局可能會得出結論，我們的業務實踐可能不符合當前或未來涉及適用欺詐和濫用或其他醫療保健法律和法規的現行或未來法規、法規或判例法。如果我們的運營被發現違反了任何這些法律或任何其他可能適用於我們的政府法規，我們可能會受到重大處罰，包括民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、交還、監禁、被排除在政府資助的醫療保健計劃(如Medicare和Medicaid)之外、誠信監督和報告義務、合同損害、聲譽損害、利潤減少和未來收益減少，以及我們業務的削減或重組。上述任何後果都可能嚴重損害我們的業務和財務業績。防禦任何此類行動都可能是昂貴、耗時的，可能需要大量的財政和人力資源。因此，即使我們成功地抵禦了任何可能對我們提起的此類訴訟，我們的業務也可能受到損害。此外，如果我們預期與之開展業務的任何醫生或其他醫療保健提供者或實體被發現不符合適用法律，他們可能會受到刑事、民事或行政制裁，包括被排除在政府資助的醫療保健計劃之外。
我們的員工、獨立承包商、顧問、商業合作者、首席調查員、CRO、供應商和供應商可能從事不當行為或其他不當活動，包括不遵守法規標準和要求。
我們面臨員工、獨立承包商、顧問、商業合作者、主要調查人員、CRO、供應商和供應商可能從事欺詐、不當行為或其他不當活動的風險。這些各方的不當行為可能包括故意、魯莽或玩忽職守的行為，未能遵守FDA和其他類似外國監管機構的規定；向FDA和其他類似外國監管機構提供真實、完整和準確的信息；遵守我們制定的製造標準；遵守聯邦和州醫療保健欺詐和濫用法律法規以及類似的外國欺詐性不當行為法律；以及向我們準確報告財務信息或數據或披露未經授權的活動。特別是，衞生保健行業的研究、銷售、營銷和商業安排受到旨在防止欺詐、不當行為、回扣、自我交易和其他濫用行為的廣泛法律和法規的約束。這些法律法規可能會限制或禁止廣泛的定價、折扣、營銷和促銷、銷售佣金、某些客户激勵計劃和其他商業安排。這些方面的不當行為還可能涉及不當使用在臨牀試驗過程中獲得的信息，這可能導致監管制裁和對我們的聲譽造成嚴重損害。我們已經通過了行為準則，但並不總是能夠識別和阻止這些各方的不當行為，我們為發現和防止此類活動而採取的預防措施可能無法有效控制未知或不可管理的風險或損失，或保護我們免受因未能遵守這些法律或法規而引起的政府調查或其他行動或訴訟。如果有人對我們採取這樣的行動, 如果我們沒有成功地為自己辯護或維護我們的權利，這些行為可能會對我們的業務產生重大影響，包括施加重大處罰，包括民事、刑事和行政處罰、損害、罰款、交還、監禁、被排除在政府資助的醫療保健計劃(如Medicare和Medicaid)的參與之外、誠信監督和報告義務、合同損害、聲譽損害、利潤減少和未來收益以及我們業務的削減或重組。
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如果我們或我們僱傭的任何合同製造商和供應商未能遵守環境、健康和安全法律法規，我們可能會受到罰款或罰款，或產生可能對我們的業務產生重大不利影響的成本。
我們和我們僱傭的任何合同製造商和供應商都必須遵守眾多聯邦、州和地方環境、健康和安全法律、法規和許可要求，包括管理實驗室程序、危險和受管制材料和廢物的產生、處理、使用、儲存、處理和處置，向地面、空氣和水中排放和排放危險物質；以及員工健康和安全的法律、法規和許可要求。我們承包商的業務可能涉及使用危險和易燃材料，包括化學品和生物材料，因此可能會產生危險廢物產品。我們通常與第三方簽訂合同，處理這些材料和廢物。我們不能消除這些材料造成污染或傷害的風險。如果我們使用危險材料造成污染或傷害，包括我們當前或過去的設施以及第三方設施的任何污染，我們可能要對由此造成的任何損害負責，任何責任都可能超出我們的資源範圍。我們還可能產生與民事或刑事罰款和處罰相關的鉅額費用。
雖然我們維持工人補償保險，以支付因使用危險材料導致員工受傷而可能產生的成本和開支，但該保險可能不足以支付潛在的責任。我們不為因儲存或處置危險和易燃材料(包括化學品和生物材料)而對我們提出的環境責任或有毒侵權索賠提供保險。
此外，為了遵守當前或未來的環境、健康和安全法律法規，我們可能會產生鉅額成本。這些現行或未來的法律法規可能會損害我們的研究、開發或商業化努力。不遵守這些法律法規也可能導致鉅額罰款、處罰或其他制裁。
我們的業務活動可能受到《反海外腐敗法》和我們所在其他國家的類似反賄賂和反腐敗法律的約束，以及美國和某些外國出口管制、貿易制裁和進口法律法規的約束。遵守這些法律要求可能會限制我們在海外市場競爭的能力，如果我們違反了這些要求，我們將承擔責任。
我們的業務活動可能受到《反海外腐敗法》以及我們所在國家的類似反賄賂或反腐敗法律、法規或規則的約束，包括英國《反賄賂法》。《反海外腐敗法》一般禁止公司及其員工和第三方中間人直接或間接向非美國政府官員提供、承諾、給予或授權他人提供任何有價值的東西，以影響官方行動或以其他方式獲得或保留業務。《反海外腐敗法》還要求上市公司製作和保存準確和公平地反映公司交易的賬簿和記錄，並制定和維持適當的內部會計控制制度。我們的業務受到嚴格監管，因此涉及與包括非美國政府官員在內的公職人員的重大互動。此外，在許多其他國家，醫院由政府擁有和運營，醫生和其他醫院員工由政府僱用，根據《反海外腐敗法》，他們將被視為外國官員，而且藥品的購買者通常是政府實體；因此，我們與這些醫生、醫院員工和購買者的交易受到《反海外腐敗法》的監管。最近，美國證券交易委員會和美國司法部增加了針對生物技術和製藥公司的《反海外腐敗法》執法活動。我們的所有員工、代理商、合作者或承包商或我們附屬公司的所有員工、代理商、合作者或承包商是否都會遵守所有適用的法律和法規並不確定，特別是考慮到這些法律的高度複雜性。違反這些法律和法規可能會導致對我們、我們的官員或員工的罰款、刑事制裁、返還和其他制裁和補救措施、關閉我們的設施、要求獲得出口許可證, 停止在受制裁國家的商業活動，實施合規計劃，並禁止開展我們的業務。任何此類違規行為可能包括禁止我們在一個或多個國家或地區提供我們的產品，並可能嚴重損害我們的聲譽、我們的品牌、我們的國際活動、我們吸引和留住員工的能力以及我們的業務、前景、經營業績和財務狀況。
此外，我們的產品可能受到美國和外國的出口管制、貿易制裁和進口法律法規的約束。政府對我們產品進出口的監管，或我們未能為我們的產品獲得任何必要的進出口授權(如果適用)，可能會損害我們的國際銷售，並對我們的收入造成不利影響。遵守有關我們產品出口的適用法規要求可能會延遲我們的產品在國際市場上的推出，或者在某些情況下，完全阻止我們的產品出口到一些國家。此外，美國出口管制法律和經濟制裁禁止向受美國製裁的國家、政府和個人運送某些產品和服務。例如，美國政府和我們未來可能在其中開展業務的司法管轄區的其他政府對俄羅斯和俄羅斯的利益實施了嚴厲的制裁和出口管制，並威脅要在以下方面實施額外的制裁和管制
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俄羅斯和烏克蘭之間的衝突。這些措施的影響以及俄羅斯可能採取的應對措施目前尚不清楚，它們可能會對我們的業務、供應鏈、業務合作伙伴或客户產生不利影響。
如果我們不遵守進出口法規，並實施此類經濟制裁，可能會受到懲罰，包括罰款和/或剝奪某些出口特權。此外，任何新的出口或進口限制、新的立法或在現有法規的執行或範圍內、或在這些法規所針對的國家、個人或產品中改變方法，都可能導致我們的產品被現有或具有國際業務的潛在客户使用的減少，或我們向現有或潛在客户出口我們產品的能力下降。任何對我們產品的使用減少或對我們出口或銷售產品能力的限制都可能對我們的業務產生不利影響。
此外，隨着國際貿易緊張局勢或制裁的加劇，我們的業務可能會受到不利影響，因為新的或增加的關税導致臨牀藥物供應的國際運輸導致全球臨牀試驗成本增加，以及進口到美國的材料和產品的成本。美國或其他國家實施的關税、貿易限制或制裁，包括由此導致的地緣政治緊張局勢，例如美國與中國關係的惡化或俄羅斯與烏克蘭之間衝突的升級，包括美國和/或其他國家可能對俄羅斯政府或其他實體實施的任何額外製裁、出口管制或其他限制性行動，可能會提高我們和我們合作伙伴的藥品產品的價格，影響我們和我們的合作伙伴將此類藥品產品商業化的能力，或者在美國或其他國家造成不利的税收後果。因此，國際貿易政策的變化、貿易協定的變化以及美國或其他國家實施的關税或制裁可能會對我們的業務結果和財務狀況產生實質性的不利影響。
與員工事務相關的風險、管理我們的增長以及與我們的業務相關的其他風險
我們的成功在很大程度上取決於我們吸引和留住高技能高管、關鍵科學人員和員工的能力。
為了取得成功，我們必須招聘、留住、管理和激勵合格的臨牀、科學、技術和管理人員，而我們面臨着對經驗豐富的人員的激烈競爭。我們高度依賴我們管理層的主要成員以及科學和醫療人員。如果我們不能成功地吸引和留住合格的人才，特別是在管理層，這可能會對我們執行業務計劃的能力產生不利影響，並損害我們的經營業績。特別是，如果我們不能及時招聘合適的繼任者，失去一名或多名執行幹事或關鍵科學人員可能對我們不利。隨着我們擴大臨牀開發和商業活動，我們將需要招聘更多的人員。我們未來可能難以吸引和留住有經驗的人員，並可能需要花費大量財政資源來招聘和留住員工。
與我們競爭合格人才的許多其他生物技術公司擁有更多的財務和其他資源，不同的風險狀況，以及比我們更長的行業歷史。他們還可能提供更高的薪酬、更多樣化的機會和更好的職業發展前景。這些特點中的一些可能比我們所提供的更吸引高素質的應聘者。如果我們不能繼續吸引和留住高素質的人才，我們發現、開發和商業化我們候選產品的速度和成功將受到限制，成功發展我們業務的潛力將受到損害。
此外，我們依賴我們的科學和臨牀顧問和顧問來幫助我們制定我們的研究、開發和臨牀戰略。這些顧問和顧問不是我們的員工，可能對其他實體有承諾，或與其他實體簽訂諮詢或諮詢合同，這可能會限制他們對我們的可用性。此外，這些顧問和顧問通常不會與我們簽訂競業禁止協議。如果他們為我們所做的工作與他們為其他實體所做的工作之間出現利益衝突，我們可能會失去他們的服務。此外，我們的顧問可能會與其他公司達成協議，幫助這些公司開發可能與我們競爭的產品或技術。特別是，如果我們無法與這些顧問保持諮詢關係，或者他們為我們的競爭對手提供服務，我們的開發和商業化努力將受到損害，我們的業務將受到嚴重損害。
如果我們不能成功地建立和保持銷售或營銷能力，或與第三方達成協議，銷售或營銷FYARRO用於晚期惡性PEComa或任何其他我們可能尋求批准的跡象，或在獲得批准後的其他候選產品，我們可能無法成功銷售或營銷我們獲得監管部門批准的候選產品。
為了將FYARRO商業化 對於晚期惡性PECOMA或我們可能尋求批准的任何其他跡象，或我們未來可能開發的任何其他候選產品，如果獲得批准，我們必須建立和保持營銷、銷售、分銷、管理和其他非技術能力，或與第三方安排在我們可能獲得批准銷售或營銷我們的產品的每個地區執行這些服務。確實有
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建立和維護我們自己的商業能力以及與第三方達成執行這些服務的安排所涉及的風險，我們可能無法成功完成這些必需的任務，這可能會對我們產品的成功商業化產生負面影響，例如，FYARRO治療晚期惡性PEComa。
建立和維護一支具有技術專長和支持分銷能力的內部銷售或營銷團隊，將我們獲得市場批准的候選產品商業化將是昂貴和耗時的，需要我們的高管高度重視管理。如果我們沒有與第三方達成協議，代表我們提供此類服務，我們內部銷售、營銷和分銷能力發展的任何失敗或延遲都可能對我們獲得市場批准的任何候選產品的商業化產生不利影響。如果我們招聘銷售團隊並建立營銷和其他商業化能力的候選產品的商業發佈因任何原因而推遲或沒有發生，我們將過早或不必要地產生這些商業化費用。這可能代價高昂，如果我們不能留住或重新定位我們的商業化人員，我們的投資將會損失。或者，如果我們選擇與擁有直接銷售隊伍和已建立的分銷系統的第三方合作，無論是在全球範圍內還是在逐個地區的基礎上，以增強我們自己的銷售隊伍和分銷系統，或者代替我們自己的銷售隊伍和分銷系統，我們將被要求與這些第三方就擬議的合作進行談判並達成協議，這種安排可能被證明比產品本身商業化的利潤更低。如果我們不能在需要時以可接受的條款或根本不能達成此類安排，我們可能無法成功地將我們的任何獲得監管部門批准的候選產品商業化，或者任何此類商業化可能會遇到延遲或限制。我們可能對這樣的第三方几乎沒有控制權, 而且他們中的任何一個都可能無法投入必要的資源和注意力來有效地銷售和營銷我們的產品。如果我們不能成功地將我們批准的候選產品商業化，無論是我們自己還是通過與一個或多個第三方合作，我們未來的產品銷售都將受到影響，我們可能會遭受重大的額外損失。
為了成功實施我們的計劃和戰略，我們需要擴大我們組織的規模，我們在管理這種增長方面可能會遇到困難。
截至2022年9月30日，我們有76名全職員工，其中46名從事研發。為了成功實施我們的開發和商業化計劃和戰略，以及隨着我們過渡到上市公司運營，我們預計需要更多的管理、運營、開發、銷售、營銷、財務和其他人員。未來的增長將使管理層成員承擔更多的重大責任，包括：
•識別、招聘、整合、維持和激勵更多的員工；
•有效管理我們的內部開發工作，包括臨牀、FDA、EMA和其他類似的外國監管機構對FYARRO和任何其他候選產品的審查過程，同時遵守我們可能對承包商和其他第三方承擔的任何合同義務；以及
•改進我們的業務、財務和管理控制、報告系統和程序。
我們未來的財務業績以及我們成功開發和商業化FYARRO以及我們未來可能開發的任何其他候選產品的能力(如果獲得批准)將在一定程度上取決於我們有效管理未來任何增長的能力，我們的管理層可能還必須將不成比例的注意力從日常活動中轉移出來，以便將大量時間用於管理這些增長活動。
目前，在可預見的未來，我們將在很大程度上依賴某些獨立組織、顧問和顧問來提供某些服務，包括臨牀開發和製造的關鍵方面。我們不能向您保證，在需要時，獨立組織、顧問和顧問的服務將繼續及時提供給我們，或者我們可以找到合格的替代者。此外，如果我們不能有效地管理我們的外包活動，或者如果第三方服務提供商提供的服務的質量或準確性因任何原因而受到影響，我們的臨牀試驗可能會被延長、推遲或終止，我們可能無法獲得監管機構對FYARRO的額外適應症和任何其他候選產品的批准，我們可能會在未來開發或以其他方式促進我們的業務。我們不能向您保證，我們將能夠管理我們現有的第三方服務提供商，或以經濟合理的條件找到其他稱職的外部承包商和顧問，或者根本不能。
如果我們不能通過僱傭新員工和/或聘用更多的第三方服務提供商來有效地擴大我們的組織，我們可能無法成功地執行進一步開發和商業化FYARRO和我們未來可能開發的其他候選產品所需的任務，因此可能無法實現我們的研究、開發和商業化目標。
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我們的內部計算機系統，或我們的任何CRO、製造商、其他承包商或顧問或未來的潛在合作伙伴的計算機系統，可能會出現故障或遭受安全或數據隱私泄露，或對我們的專有或機密數據、員工數據或個人數據進行其他未經授權或不正當的訪問、使用或破壞，這可能會導致額外成本、收入損失、重大負債、對我們的品牌造成損害，並對我們的運營造成實質性中斷。
儘管我們採取了安全措施來保護存儲我們信息的系統，但考慮到它們的規模和複雜性，以及我們內部信息技術系統上維護的信息量不斷增加，以及我們的第三方CRO、其他承包商(包括進行我們臨牀試驗的地點)和顧問的系統，這些系統可能容易因服務中斷、系統故障、自然災害、恐怖主義、戰爭和電信和電氣故障，以及我們的員工、承包商、顧問、業務合作伙伴和/或其他第三方的疏忽或故意行為而造成安全漏洞，而受到故障或其他損害或中斷的影響。或惡意第三方的網絡攻擊(包括部署有害的惡意軟件、勒索軟件、拒絕服務攻擊、社會工程和其他手段以影響服務可靠性並威脅信息的機密性、完整性和可用性)，這可能會危及我們的系統基礎設施或導致我們的數據丟失、破壞、更改或傳播或損壞。隨着網絡威脅格局的演變，這些攻擊的頻率、複雜性和強度都在增長，而且越來越難以檢測。如果任何中斷或安全漏洞導致我們的數據或應用程序的丟失、破壞、不可用、更改或傳播或損壞，或者如果有人相信或報告其中任何一種情況發生，我們可能會招致責任和聲譽損害，我們候選產品的開發和商業化可能會被推遲。我們不能向您保證，我們的數據保護努力和我們在信息技術方面的投資，或CRO、顧問或其他第三方的努力或投資, 將防止系統發生重大故障或入侵，或發生其他網絡事件，導致我們的數據丟失、破壞、不可用、更改或傳播或損壞，從而可能對我們的聲譽、業務、運營或財務狀況產生重大不利影響。例如，如果發生這樣的事件並導致我們的運營中斷，可能會導致我們的計劃發生實質性中斷，我們候選產品的開發可能會被推遲。此外，我們候選產品的臨牀試驗數據的丟失可能會導致我們的監管審批工作延遲，並顯著增加我們恢復或複製數據的成本。此外，我們內部信息技術系統的嚴重中斷或安全漏洞可能會導致數據(包括商業祕密或其他機密信息、知識產權、專有業務信息和個人信息或個人可識別的健康信息)的丟失、挪用和/或未經授權訪問、使用或披露，或阻止訪問，這可能會對我們造成財務、法律、商業和聲譽損害。例如，任何此類導致未經授權訪問、使用或泄露個人信息(包括有關我們的臨牀試驗受試者或員工的個人信息)的事件都可能直接損害我們的聲譽，迫使我們遵守聯邦和/或州的違規通知法和外國同等法律，強制我們採取糾正措施，否則我們將根據保護個人信息隱私和安全的法律和法規承擔責任，這可能導致重大的法律和財務風險以及聲譽損害，可能對我們的業務產生不利影響。
聯邦、州和外國政府的一些要求包括，公司有義務通知個人涉及特定個人身份信息的安全漏洞，這些漏洞可能是我們或我們的供應商、承包商或與我們建立戰略關係的組織經歷的漏洞造成的。與安全事件相關的通知和後續行動可能會影響我們的聲譽，並導致我們產生鉅額成本，包括法律費用和補救費用。例如，已完成、正在進行或未來的臨牀試驗中的臨牀試驗數據丟失可能會導致我們的監管審批工作延遲，並顯著增加我們恢復或複製丟失數據的成本。我們預計在檢測和預防安全事件的努力中會產生巨大的成本，而且我們可能會面臨增加的成本和要求，以便在發生實際或感覺到的安全漏洞時花費大量資源。我們還依賴第三方來生產我們的候選產品，與他們的計算機系統相關的類似事件也可能對我們的業務產生實質性的不利影響。如果任何中斷或安全事件導致我們的數據丟失、銷燬、更改或損壞，或不適當地披露機密或專有信息，我們可能面臨訴訟和政府調查，我們候選產品的進一步開發和商業化可能會被推遲，我們可能會因違反某些州、聯邦和/或國際隱私和安全法律而受到鉅額罰款或處罰。
我們的保單可能不足以補償我們因存儲對我們的業務運營或商業發展重要的信息的系統或第三方系統的任何此類中斷、故障或安全漏洞而產生的潛在損失。此外，我們未來可能不會以經濟上合理的條款獲得這種保險，或者根本不能。此外，我們的保險可能不包括針對我們提出的所有索賠，並且在任何情況下都可能有很高的免賠額，而為訴訟辯護，無論其是非曲直，都可能代價高昂，並分散管理層的注意力。
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我們或我們所依賴的第三方可能會受到地震、野火和其他自然災害的不利影響，我們的業務連續性和災難恢復計劃可能無法充分保護我們免受嚴重災難的影響。
任何計劃外事件，如洪水、火災、爆炸、地震、極端天氣條件、醫學流行病，如新冠肺炎疫情、電力短缺、電信故障或其他自然或人為事故或事件，導致我們無法充分利用我們的設施或我們第三方CMO的製造設施，可能會對我們的業務運營能力，特別是日常運營能力產生實質性和不利影響，並對我們的財務和運營狀況產生重大負面影響。無法使用這些設施可能會導致成本增加、我們候選產品的開發延遲或我們的業務運營中斷。地震、野火或其他自然災害可能會進一步擾亂我們的運營，包括我們加州總部的運營，並對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。如果發生自然災害、停電或其他事件，使我們無法使用全部或很大一部分總部，損壞關鍵基礎設施，如我們的研究設施或我們第三方CMO的製造設施，或以其他方式中斷運營，我們可能很難，在某些情況下，不可能在相當長的一段時間內繼續我們的業務。在發生嚴重災難或類似事件時，我們現有的災難恢復和業務連續性計劃可能會被證明是不夠的。由於我們的災難恢復和業務連續性計劃的有限性質，我們可能會產生大量費用，這可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。作為我們風險管理政策的一部分，我們將保險範圍維持在我們認為適合我們業務的水平。然而，如果這些設施發生事故或事件, 我們不能保證保險金額足以賠償任何損害和損失。如果我們的設施或我們第三方CMO的製造設施因事故或事件或任何其他原因而無法運行，即使是很短的時間，我們的任何或所有研發項目都可能受到損害。任何業務中斷都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
我們利用淨營業虧損(“NOL”)結轉及某些其他税務屬性抵銷未來應課税收入的能力可能有限。
由於美國税法的限制，我們的NOL結轉可能無法抵消未來的應税收入。根據適用的美國聯邦税法，我們在2018年1月1日之前開始的納税年度產生的NOL僅允許結轉20個納税年度，因此可能會到期而未使用。根據經冠狀病毒援助、救濟和經濟安全法案(“CARE法案”)修訂的2017年減税和就業法案(“税法”)，我們在2017年12月31日之後開始的納税年度產生的聯邦NOL可以無限期結轉，但2020年12月31日之後開始的納税年度聯邦NOL的扣除額限制為本年度應税收入的80%。在2018年1月1日之前開始的納税年度產生的NOL將不受應納税所得額限制，並將繼續有20年的結轉期。目前還不確定各州是否以及在多大程度上會遵守税法。截至2021年12月31日，在考慮到根據修訂後的1986年《國內税法》(以下簡稱《準則》)第382節估計將到期未使用的NOL後，我們有大約1.509億美元的聯邦NOL結轉，其中4430萬美元將於2030年開始到期，其餘1.066億美元未到期。截至2021年12月31日，我們還有大約4440萬美元的加州NOL結轉，這些結轉將於2037年開始到期。
根據《守則》第382和383條的規定，如果一家公司經歷“所有權變更”(一般定義為“5%股東”對該公司所有權的累計變更，在三年的滾動期間內超過50個百分點)，該公司使用變更前的NOL和某些其他變更前的税收屬性來抵消變更後的應納税所得額的能力可能是有限的。類似的規則可能適用於州税法。我們過去經歷過這樣的所有權變化，未來我們可能會因為我們股票所有權的後續變化而經歷所有權變化，其中一些變化不在我們的控制範圍之內。在這種限制將導致NOL和研發信貸結轉到期未使用的程度上，這些税務屬性已從我們的遞延税項資產中刪除。如上所述，我們利用NOL和某些其他税收屬性的能力可能會受到“所有權變更”的限制，因此，我們可能無法利用NOL和某些其他税收屬性的很大一部分，這可能會對我們的現金流和運營結果產生重大不利影響。
美國聯邦所得税改革可能會對我們的財務狀況產生實質性的不利影響。
美國和國際税法的立法或其他變化可能會增加我們的納税義務，並對税後盈利能力產生不利影響。例如，美國最近頒佈了降低通脹法案，該法案實施了多項改革，包括對股票回購徵收1%的消費税，以及對調整後的財務報表收入徵收替代最低税。 該等已頒佈及其他建議的改變，以及解釋及應用這些改變的法規及法律決定，可能會對我們未來期間的有效税率、現金税項開支及遞延税項淨資產產生重大影響。
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與營銷FYARRO或我們未來可能在國際上開發的任何候選產品相關的各種風險，如果獲得批准，可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。
我們可能尋求監管機構批准FYARRO或我們未來可能在美國以外開發的任何候選產品，因此，我們預計如果獲得必要的批准，我們將面臨與在外國運營相關的額外風險，包括：
•外國不同的監管要求和報銷制度；
•關税、貿易壁壘、價格和外匯管制等監管要求的意外變化；
•經濟疲軟，包括通貨膨脹，或特別是外國經濟體和市場的政治不穩定；
•在國外居住或旅行的員工遵守税收、就業、移民和勞動法；
•外國税，包括預扣工資税；
•外匯波動，這可能導致經營費用增加和收入減少，以及在另一國開展業務所附帶的其他義務；
•海外業務人員配備和管理困難；
•在勞工騷亂比美國更普遍的國家，勞動力的不確定性；
•根據《反海外腐敗法》或類似的外國法規可能承擔的責任；
•挑戰執行我們的合同和知識產權，特別是在那些不像美國那樣尊重和保護知識產權的外國；
•因任何影響國外原材料供應或製造能力的事件而造成的生產短缺；以及
•包括戰爭和恐怖主義在內的地緣政治行動造成的商業中斷。
與我們的國際業務相關的這些風險和其他風險可能會對我們實現或維持盈利業務的能力產生重大不利影響。
與我們的知識產權有關的風險
我們的成功取決於我們保護我們的知識產權和專有技術的能力。
我們的商業成功在一定程度上取決於我們在美國和其他國家/地區為我們的產品和候選產品、專有技術及其用途和與我們業務相關的專有技術獲得和維護專利保護和商業祕密保護的能力，以及我們在不侵犯他人有效和可強制執行的專利和專有權利的情況下運營的能力。我們通常尋求通過在美國和海外提交與我們的產品和候選產品、專有技術及其用途有關的專利申請來保護我們的專有地位，這些專利對我們的業務非常重要。我們還試圖通過從第三方獲取或授權相關的已發佈專利或待處理的申請來保護我們的專有地位。我們還依靠商業祕密來保護我們業務中不受專利保護或我們認為不適合專利保護的方面。
未決的專利申請不能針對實踐此類申請中所要求的技術的第三方強制執行，除非並直到此類申請頒發專利，而且僅限於已發佈的權利要求涵蓋該技術的範圍。不能保證我們的專利申請或許可人的專利申請將導致在任何特定司法管轄區頒發更多專利，或已發放的專利將提供足夠的保護，使其不受具有類似技術的競爭對手的影響，也不能保證所發放的專利不會被第三方侵犯、設計或失效。
即使已頒發的專利後來也可能被認定為無效或不可強制執行，或者可能在第三方向各專利局或法院提起的訴訟中被修改或撤銷。未來對我們和我們許可人的所有權的保護程度是不確定的。可能只提供有限的保護，可能無法充分保護我們的權利或允許我們獲得或保持任何競爭優勢。這些不確定性和/或限制可能會對我們的財務狀況和經營業績產生重大不利影響。
儘管我們在美國擁有或許可了十一(11)項已頒發的專利，但我們不能確定我們在美國的其他未決專利申請、相應的國際專利申請和某些外國領土上的專利申請，或我們許可人的那些權利要求，將被美國專利和
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目錄表
無論是美國商標局(“USPTO”)、美國的法院還是外國的專利局和法院，我們也不能確定如果受到挑戰，我們已頒發的專利中的權利要求不會被認定為無效或不可執行。
專利申請過程受到許多風險和不確定性的影響，不能保證我們或我們當前或未來的任何潛在合作伙伴能夠成功地通過獲得和保護專利來保護我們的產品或候選產品。這些風險和不確定性包括：
•美國專利商標局和各種外國政府專利機構要求在專利過程中遵守一些程序、文件、費用支付和其他規定，不遵守這些規定可能導致專利或專利申請被放棄或失效，並在相關司法管轄區部分或全部喪失專利權；
•專利申請不得導致專利被授予；
•如果臨牀試驗遇到延遲，我們可以銷售我們當前或未來受專利保護的候選產品的時間段將會縮短；
•專利可以被質疑、宣佈無效、修改、縮小、撤銷、規避、被發現不可執行、被發現未被侵犯或以其他方式不能提供任何競爭優勢；
•我們的競爭對手，其中許多人擁有比我們多得多的資源，其中許多人在競爭技術上進行了重大投資，他們可能尋求或已經獲得了專利，這些專利可能限制、幹擾或消除我們製造、使用和銷售我們的產品或潛在產品候選產品或圍繞我們擁有、共同擁有或許可的任何專利進行設計的能力；
•由於在美國和大多數其他國家的專利申請在提交後的一段時間內是保密的，我們不能確定我們是第一個(I)提交與我們的產品相關的任何專利申請；或(Ii)發明我們的專利或專利申請中要求的任何發明；
•即使法律提供了保護，也可能需要昂貴和耗時的訴訟來強制執行和確定我們所有權的範圍，而且這種訴訟的結果將是不確定的。此外，我們可能對競爭對手採取的任何強制執行我們的知識產權的行動，都可能激起他們對我們提出反訴；
•美國政府和國際政府機構可能面臨巨大壓力，要求其限制事實證明成功的疾病治療方法在美國境內和境外的專利保護範圍，這是有關全球衞生問題的公共政策問題；以及
•與美國法院支持的專利法相比，美國以外的國家的專利法可能不那麼有利於專利權人，這讓外國競爭者有更好的機會創造、開發和營銷與之競爭的產品或候選產品。
專利訴訟過程也是昂貴、複雜和耗時的，我們和我們的許可人可能無法以合理的成本或及時或在保護可能具有商業優勢的所有司法管轄區提交和起訴所有必要或可取的專利申請。我們和我們的許可方也有可能在獲得專利保護為時已晚之前，無法識別我們(或此類許可方)研發成果的可專利方面。如果我們不能就我們開發的任何專有產品和技術獲得或保持專利保護，我們的業務、財務狀況、運營結果和前景可能會受到實質性的損害。
此外，儘管我們與我們的員工、外部科學合作者、CRO、第三方製造商、顧問、顧問和其他第三方等有權獲得我們研發成果的可專利方面的各方簽訂了保密和保密協議，但其中任何一方都可能違反此類協議，並在提交專利申請之前披露此類成果，從而危及我們尋求專利保護的能力。
考慮到新產品候選產品的開發、測試和監管審查所需的時間，保護這些候選產品的專利可能會在這些候選產品商業化之前或之後不久到期。因此，我們的知識產權可能沒有為我們提供足夠的權利，以排除其他人將與我們的產品相似或相同的產品商業化。
如果我們獲得的任何專利保護的範圍不夠廣泛，或者如果我們失去了任何專利保護，我們阻止競爭對手將類似或相同的產品或候選產品商業化的能力將受到不利影響。
生物製藥公司的專利地位通常高度不確定，涉及複雜的法律和事實問題，近年來一直是許多訴訟的主題。因此，我們的專利權的頒發、範圍、有效性、可執行性和商業價值都具有高度的不確定性。沒有關於廣度的一致政策
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目錄表
到目前為止，美國或許多外國司法管轄區都出現了生物技術和製藥專利允許的權利主張。美國和其他國家專利法或專利法解釋的變化可能會降低我們專利的價值或縮小我們專利保護的範圍。一些外國的法律對我們的專有權利的保護程度不如美國的法律，我們在這些國家保護我們的專有權利可能會遇到重大問題。我們的未決和未來的專利申請以及我們許可方的專利申請可能不會導致頒發保護我們的產品或候選產品的專利，或有效阻止其他公司將競爭產品或候選產品商業化。
此外，專利申請中要求的覆蓋範圍可以在專利發佈之前大幅縮小，我們的範圍可以在專利發佈後重新解釋。即使我們目前或將來擁有的或許可中的專利申請以專利的形式發佈，它們也不會以能夠為我們提供任何有意義的保護、阻止競爭對手或其他第三方與我們競爭或以其他方式為我們提供任何競爭優勢的形式發佈。我們擁有的或許可中的任何專利可能會受到第三方的挑戰或規避，或者可能會因為第三方的挑戰而縮小範圍或使其無效。因此，我們不知道我們的產品或候選產品是否會受到有效和可強制執行的專利的保護。
我們的競爭對手或其他第三方可能通過以非侵權方式開發類似或替代技術或產品來規避我們的專利或我們許可人的專利，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。
專利的頒發對於其發明性、範圍、有效性或可執行性並不是決定性的，我們的專利或我們許可人的專利可能會在美國和國外的法院或專利局受到挑戰。我們可能會接受第三方將現有技術的發行前提交給美國專利商標局，或參與反對、派生、撤銷、重新審查、授權後審查(“PGR”)以及各方間審查(“知識產權”)，或其他類似的程序，挑戰我們擁有的專利權。任何此類提交、訴訟或訴訟中的不利裁決可能會縮小我們專利權的範圍，或使其無效或無法執行，或使其專利申請面臨無法發佈的風險，允許第三方將我們的產品或候選產品商業化並直接與我們競爭，而無需向我們付款，或者導致我們無法在不侵犯第三方專利權的情況下製造或商業化產品。此外，我們的專利或我們許可人的專利可能會受到授權後的挑戰程序，例如在外國專利局的反對，這挑戰了我們的發明優先權或關於我們的專利和專利申請以及我們許可人的專利的其他可專利性特徵。此類挑戰可能導致專利權的喪失、排他性的喪失或專利主張的縮小、無效或無法執行，這可能會限制我們阻止他人使用類似或相同的技術和產品或將其商業化的能力，或者限制我們的產品或候選產品的專利保護期限。即使最終結果對我們有利，這樣的程序也可能導致大量成本，並需要我們的科學家和管理層花費大量時間。此外，如果我們的專利和專利申請或我們許可方的專利和專利申請所提供的保護的廣度或強度受到威脅，無論結果如何，它都可能阻止公司與我們合作，授權、開發或商業化當前或未來的產品或候選產品。如果我們的任何專利，如果在發佈時，涵蓋我們的候選產品，被認為是無效的或不可執行的, 我們的財務狀況和經營結果將受到實質性和不利的影響。我們可能不會在我們或任何第三方發起的任何訴訟中獲勝，如果我們獲勝，獲得的損害賠償或其他補救措施可能沒有商業意義。
知識產權不一定能解決對我們競爭優勢的所有潛在威脅。
我們的知識產權所提供的未來保護程度是不確定的，因為知識產權具有侷限性，可能無法充分保護我們的業務或使我們能夠保持競爭優勢。例如：
•其他公司可能能夠開發類似於FYARRO或任何未來候選產品的產品，但這些產品不在我們擁有或許可的專利權利要求的範圍內；
•我們或我們的許可人或合作者可能不是第一個做出我們擁有或許可的已頒發專利或專利申請所涵蓋的發明的人；
•我們或我們的許可人或合作者可能不是第一個提交涵蓋我們某些發明的專利申請的人；
•其他人可以獨立開發類似或替代技術或複製我們的任何技術，而不侵犯我們的知識產權；
•我們擁有或許可的未決專利申請有可能不會導致已頒發的專利；
•由於競爭對手的法律挑戰，我們擁有或許可的已頒發專利可能被認定為無效或不可強制執行；
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目錄表
•我們的競爭對手可能會在我們沒有專利權的國家進行研究和開發活動，然後利用從這些活動中學到的信息來開發有競爭力的產品，在我們的主要商業市場銷售；
•我們可能不會開發其他可申請專利的專有技術；
•他人的專利可能會對我們的業務產生不利影響；以及
•為了保護某些商業祕密或專有技術，我們可能選擇不申請專利，而第三方隨後可能會提交涵蓋這些知識產權的專利。
如果這些事件中的任何一種發生，都可能嚴重損害我們的業務、財務狀況、運營結果和前景。
我們的商業成功在很大程度上取決於我們在不侵犯第三方專利和其他專有權利的情況下運營的能力。第三方聲稱我們侵犯了他們的專有權，可能會導致損害賠償責任，或者阻礙或推遲我們的開發和商業化努力。
我們的商業成功在一定程度上取決於避免侵犯或挪用第三方的專利、知識產權和專有權利。然而，我們的研究、開發和商業化活動可能會受到侵犯或以其他方式侵犯第三方擁有或控制的專利或其他知識產權的指控。其他實體可能擁有或獲得專利或專有權利，這可能會限制我們製造、使用、銷售、提供銷售或進口我們的產品或未來可能獲得批准的產品的能力，或損害我們的競爭地位。在美國國內外，生物製藥行業都有大量涉及專利和其他知識產權的訴訟，包括專利侵權訴訟、異議、複審、知識產權訴訟和向美國專利商標局和/或相應的外國專利局提起的PGR訴訟。在我們正在開發產品或候選產品的領域中，存在着大量的第三方美國和外國頒發的專利和未決的專利申請。可能存在與使用或製造我們的產品或候選產品相關的第三方專利或對材料、配方、製造方法或治療方法的權利要求的專利申請。
隨着生物製藥行業的擴張和專利的頒發，我們的產品或候選產品可能會受到侵犯第三方專利權的索賠的風險增加。由於專利申請在一段時間內是保密的，在相關申請公佈之前，我們可能不知道我們的產品或我們的任何候選產品的商業化可能會侵犯第三方專利，我們也不能確定我們是第一個提交與產品或技術相關的專利申請的公司。此外，由於專利申請可能需要多年的時間才能發佈，而且專利聲明可以在發佈前進行修改，因此可能存在當前正在處理的專利申請，這些申請可能會導致我們的產品或候選產品可能會侵犯已頒發的專利，或者這些第三方聲稱我們的技術侵犯了這些專利。此外，識別可能與我們的技術相關的第三方專利權是困難的，因為專利搜索由於專利之間的術語差異、數據庫不完整以及難以評估專利權利要求的含義而不完善。也不能保證沒有我們知道但我們認為與我們的業務無關的現有技術，儘管如此，這些技術最終可能會限制我們製造、使用、銷售、提供銷售或進口我們未來可能獲得批准的產品的能力，或損害我們的競爭地位。此外，第三方可能會在未來獲得專利，並聲稱使用我們的技術侵犯了這些專利。如果專利持有者認為我們的一個或多個產品或候選產品侵犯了該持有者的專利權，即使我們獲得了專利保護，專利持有者也可以起訴我們。更有甚者, 我們可能面臨非執業實體的專利侵權索賠，這些實體沒有相關的藥品收入，因此我們自己的專利組合可能對他們沒有威懾作用。第三方聲稱的任何專利侵權索賠都將非常耗時，並可能：
•導致費用高昂的訴訟，可能造成負面宣傳；
•轉移我們技術人員和管理人員的時間和注意力；
•造成開發延遲；
•阻止我們將我們的任何候選產品商業化，直到所聲稱的專利到期或在法庭上被最終裁定無效或未被侵犯；
•要求我們開發非侵權技術，這在成本效益的基礎上可能是不可能的；
•使我們對第三方承擔重大責任；或
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•要求我們簽訂專利費或許可協議，這些協議可能無法以商業上合理的條款獲得，或者根本不存在，或者可能是非排他性的，這可能會導致我們的競爭對手獲得相同的技術。
儘管截至本季度報告之日，沒有第三方聲稱對我們提出專利侵權索賠，但其他人可能持有可能阻止FYARRO或我們的候選產品上市的專有權。例如，各種專利局定期授予訴訟模式專利，第三方可能擁有或獲得一項專利，其權利要求涵蓋與我們的產品或候選產品相關的訴訟模式。雖然這些訴訟模式的專利可能難以執行，但第三方可能會針對我們的產品或候選產品提出專利侵權索賠。任何與專利有關的法律訴訟或任何與知識產權侵權有關的索賠被成功地指控我們要求損害賠償並試圖禁止與我們的產品或工藝有關的商業活動，可能會使我們承擔重大損害賠償責任，包括三倍的損害賠償和律師費，如果確定我們故意侵權，並要求我們獲得製造或營銷我們的產品或候選產品的許可證。對這些索賠的辯護，無論其是非曲直，都將涉及鉅額訴訟費用，並將大量轉移我們業務中的員工資源。我們無法預測我們是否會在任何此類訴訟中獲勝，也無法預測這些專利所需的任何許可是否會以商業上可接受的條款提供，如果有的話。此外，即使我們或我們當前或未來的戰略合作伙伴能夠獲得許可，這些權利也可能是非排他性的，這可能會導致我們的競爭對手獲得相同的知識產權。此外，如果有必要，我們不能確定是否可以重新設計我們的產品或產品候選或工藝，以避免侵權。因此，在司法或行政訴訟中作出的不利裁決, 或未能獲得必要的許可證，可能會阻止或延遲我們的產品或候選產品的開發和商業化，這可能會損害我們的業務、財務狀況和經營業績。此外，知識產權訴訟，無論我們的結果如何，都可能導致負面宣傳，並可能禁止我們營銷或以其他方式將我們的產品或產品候選和技術商業化。
此外，任何訴訟的發起和繼續產生的任何不確定性都可能對我們籌集額外資金的能力產生重大不利影響，或對我們的業務、運營結果、財務狀況和前景產生重大不利影響。
我們可能無法成功地獲得或維護我們未來可能通過收購和許可證內開發的產品或候選產品的必要權利。
由於我們的開發計劃未來可能需要使用第三方持有的專有權，因此我們業務的增長可能在一定程度上取決於我們獲取、授權或使用這些第三方專有權的能力。我們可能無法從第三方獲得我們認為對我們的產品或我們未來可能開發的候選產品所必需的任何成分、使用方法、工藝或其他第三方知識產權，或對其進行許可。第三方知識產權的許可和收購是一個競爭領域，一些更成熟的公司可能會採取我們認為有吸引力或必要的第三方知識產權許可或收購戰略。這些老牌公司由於其規模、資本資源以及更強的臨牀開發和商業化能力，可能比我們具有競爭優勢。此外，將我們視為競爭對手的公司可能不願將權利轉讓或許可給我們。此外，協作安排的談判、記錄、實施和維護既複雜又耗時。如果我們選擇達成這樣的安排，我們建立和實施合作或其他替代安排的努力可能不會成功。我們也可能無法按照對我們有利的條款許可或獲取第三方知識產權，或允許我們從投資中獲得適當回報，或者根本不能。即使我們能夠獲得感興趣的知識產權許可，我們也可能無法獲得獨家權利，在這種情況下，其他人可能會使用相同的權利並與我們競爭。如果我們不能成功地獲得所需的第三方知識產權或保持現有的知識產權，我們有, 我們可能不得不放棄相關計劃或候選產品的開發，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
我們可能會捲入訴訟或其他訴訟，以保護或強制執行我們的專利或知識產權，或我們許可人的專利或知識產權，這可能是昂貴、耗時和不成功的。此外，如果在法庭上受到質疑，我們已頒發的專利或我們許可人的專利可能會被認定為無效或不可執行。
競爭對手和其他第三方可能侵犯、挪用或以其他方式侵犯我們的專利和其他知識產權。為了防止侵權或未經授權的使用，我們可能會被要求提出侵權索賠，這可能既昂貴又耗時，並轉移了我們管理層和關鍵人員對我們業務運營的注意力。此外，在專利侵權訴訟中，法院可以裁定我們擁有的或許可中的專利無效、不可強制執行和/或未被侵犯。如果我們或我們未來的任何潛在合作者對第三方提起法律訴訟，以強制執行針對我們的產品或候選產品的專利，被告可以反訴我們的專利或我們許可人的專利全部或部分無效和/或不可強制執行。在……裏面
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在美國的專利訴訟中，被告聲稱無效和/或不可執行的反訴是司空見慣的。質疑有效性的理由包括據稱未能滿足幾項法定要求中的任何一項，包括缺乏新穎性、明顯、書面描述、不能實施或明顯類型的雙重專利。不可執行性主張的理由可能包括與專利訴訟有關的人向美國專利商標局隱瞞相關信息或在專利申請訴訟期間做出誤導性陳述的指控。
第三方也可以向美國專利商標局或海外專利局提出類似的無效索賠，即使在訴訟範圍之外也是如此。這類機制包括複審、PGR、知識產權、派生程序和外國司法管轄區的同等程序(例如，反對程序)。此類訴訟可能導致我們的專利或許可人的專利被撤銷、取消或修改，從而使這些專利不再涵蓋我們的技術或平臺、產品或我們可能開發的任何候選產品。在法律上斷言無效和不可執行之後的結果是不可預測的。例如，關於有效性問題，我們不能確定沒有無效的先前技術，而我們和專利審查員在起訴期間並不知道這一點。如果第三方在無效或不可強制執行的法律主張上獲勝，我們將失去至少部分，甚至全部，對我們的技術或平臺、產品或我們可能開發的任何候選產品的專利保護。這種專利保護的喪失將對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
法律斷言無效和/或不可強制執行後的結果是不可預測的，現有技術可能會使我們的專利或我們許可人的專利無效。不能保證與我們的專利和專利申請，或我們許可人的專利和專利申請有關的所有潛在相關的先前技術都已找到。也不能保證沒有我們所知道的、但我們認為不會影響我們的專利和專利申請或許可人的專利和專利申請中的索賠的有效性或可執行性的現有技術，儘管如此，最終可能會被發現影響索賠的有效性或可執行性。
如果被告在無效和/或不可強制執行的法律主張上獲勝，我們可能會失去對該產品或候選產品的至少部分甚至全部專利保護。此外，如果我們的專利和專利申請或我們許可方的專利和專利申請所提供的保護的廣度或強度受到威脅，可能會阻止公司與我們合作，授權、開發或商業化當前或未來的產品或候選產品。這種專利保護的喪失將對我們的業務產生實質性的不利影響。
即使解決方案對我們有利，但與我們的知識產權有關的訴訟或其他法律程序可能會導致我們產生鉅額費用，並可能分散我們的技術和管理人員的正常責任。此外，可能會公佈聽證會、動議或其他臨時程序或事態發展的結果，如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，可能會對我們普通股的價格產生重大不利影響。此類訴訟或訴訟可能大幅增加我們的運營虧損，並減少可用於開發活動或任何未來銷售、營銷或分銷活動的資源。我們可能沒有足夠的財政或其他資源來適當地進行此類訴訟或訴訟程序。我們的一些競爭對手可能比我們更有效地承擔這類訴訟或訴訟的費用，因為他們有更多的財政資源。專利訴訟或其他訴訟的發起和繼續帶來的不確定性可能會損害我們在市場上的競爭能力。
此外，由於知識產權訴訟或與我們的知識產權相關的其他法律程序需要大量的披露，我們的一些機密信息有可能在此類訴訟或其他程序中因披露而被泄露。
此外，專利的頒發並不賦予我們實踐專利發明的權利。第三方可能擁有阻止我們銷售我們自己的專利產品和實踐我們自己的專利技術的專利。
知識產權訴訟可能會導致不利的宣傳，損害我們的聲譽，並導致我們普通股的市場價格下跌。
在任何知識產權訴訟過程中，可能會有關於訴訟啟動的公告以及聽證會的結果、動議的裁決和其他臨時程序或訴訟的發展。如果證券分析師或投資者認為這些公告是負面的，我們的產品或候選產品、計劃或知識產權的感知價值可能會降低。因此，我們普通股的市場價格可能會下降。這樣的聲明還可能損害我們的聲譽或我們未來產品的市場，這可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。
為了確定發明的優先權，派生程序可能是必要的，不利的結果可能要求我們停止使用相關技術或試圖從勝利方那裏獲得權利許可。
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由第三方發起或由我們提起或由美國專利商標局宣佈的派生程序可能是必要的，以確定與我們的專利或專利申請或我們許可人的發明有關的發明的優先權。不利的結果可能要求我們停止使用相關技術，或試圖從勝利方向我們許可權利。如果勝利方不以商業上合理的條件向我們提供許可證，我們的業務可能會受到損害。我們對派生訴訟的辯護可能會失敗，即使成功，也可能導致鉅額成本，並分散我們的管理層和其他員工的注意力。此外，與此類訴訟相關的不確定性可能會對我們籌集資金以繼續我們的臨牀試驗、繼續我們的研究計劃、從第三方獲得必要的技術許可或建立開發或製造合作伙伴關係的能力產生重大不利影響，這些資金將幫助我們將我們的產品或候選產品推向市場。
專利改革立法可能會增加圍繞我們的專利申請或我們許可人的專利申請的起訴以及我們已頒發的專利或我們許可人的專利的執行或保護的不確定性和成本。
2011年9月16日，《萊希-史密斯美國發明法》(簡稱《萊希-史密斯法案》)簽署成為法律。《萊希-史密斯法案》對美國專利法進行了多項重大修改。這些條款包括影響專利申請起訴方式的條款，也可能影響專利訴訟。特別是，根據《萊希-史密斯法案》，美國於2013年3月過渡到“第一個提交專利申請的發明人”制度，在該制度下，假設滿足其他可專利性要求，第一個提交專利申請的發明人將有權獲得專利，無論所要求的發明是否是第三方首先發明的。因此，在2013年3月之後但在我們之前向美國專利商標局提交專利申請的第三方可以被授予涵蓋我們的發明的專利，即使我們在該第三方做出發明之前就已經做出了該發明。這將要求我們認識到從發明到專利申請的提交時間。此外，我們獲得和維護有效和可強制執行的專利的能力取決於我們的技術與現有技術之間的差異是否允許我們的技術比現有技術獲得專利。由於美國和大多數其他國家/地區的專利申請在提交後或發佈前的一段時間內是保密的，我們可能不確定我們或我們的許可人是第一個(1)提交與我們的產品或候選產品相關的任何專利申請或(2)發明專利或專利申請中所要求的任何發明的人。
萊希-史密斯法案還包括一些重大變化，這些變化將影響專利申請的起訴方式，也可能影響專利訴訟。這些措施包括在專利訴訟期間允許第三方向美國專利商標局提交先前技術，以及由美國專利商標局管理的授權後訴訟程序(包括PGR、IPR和派生程序)攻擊專利有效性的額外程序。任何此類提交或程序中的不利裁決可能會縮小我們專利權的範圍或可執行性，或使其無效，從而可能對我們的競爭地位產生不利影響。
由於USPTO程序中的證據標準低於美國聯邦法院宣佈專利權利要求無效所需的證據標準，第三方可能會在USPTO程序中提供足以使USPTO裁定權利要求無效的證據，即使同樣的證據如果首先在地區法院訴訟中提交將不足以使權利要求無效。因此，第三方可能試圖使用美國專利商標局的程序來宣佈我們的專利主張無效，而如果第三方在地區法院訴訟中首先作為被告提出質疑，我們的專利主張就不會無效。因此，《萊希-史密斯法案》及其實施可能會增加圍繞起訴我們的專利申請或我們許可人的專利申請以及執行或保護我們已頒發的專利或我們許可人的專利的不確定性和成本，所有這些都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
美國專利法或其他國家法律的變化可能會降低專利的整體價值，從而削弱我們保護我們的產品或候選產品的能力。
與其他製藥公司一樣，我們的成功在很大程度上依賴於知識產權，特別是專利。在製藥行業獲得和實施專利涉及高度的技術和法律複雜性。因此，獲得和實施藥品專利既昂貴又耗時，而且具有內在的不確定性。美國和其他國家的專利法或專利法解釋的變化可能會降低我們的知識產權的價值，並可能增加圍繞專利申請的起訴和專利申請的執行或保護的不確定性和成本。我們無法預測在我們的專利或第三方專利中可能允許或執行的權利要求的廣度。此外，國會或其他外國立法機構可能會通過對我們不利的專利改革立法。
例如，美國最高法院近年來對幾起專利案件做出了裁決，要麼縮小了某些情況下可獲得的專利保護範圍，要麼在某些情況下削弱了專利權人的權利。除了關於我們未來獲得專利的能力的不確定性增加之外，這種事件的結合也造成了關於一旦獲得專利的價值的不確定性。根據美國國會、美國聯邦法院、美國專利商標局或外國司法管轄區類似機構的決定，法律和
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目錄表
管理專利的法規可能會以不可預測的方式發生變化，這將削弱我們獲得新專利或強制執行現有專利和我們未來可能獲得或許可的專利的能力。
我們可能會受到質疑我們的專利和其他知識產權的發明權或所有權的索賠。
我們還可能被要求我們的前僱員或我們的許可人或其他第三方擁有我們的專利或其他知識產權的所有權權益。保密和知識產權轉讓協議可能不會得到遵守，也可能不會有效地將知識產權轉讓給我們。這些協議下的知識產權轉讓可能不會在知識產權產生後自動進行，或者轉讓協議可能會被違反，我們可能被迫向第三方提出索賠，或為他們可能對其提出的索賠進行抗辯，以確定我們認為是我們的知識產權的所有權。訴訟可能是必要的，以對抗這些和其他挑戰庫存或所有權的索賠。如果我們不能為任何此類索賠辯護，除了支付金錢損害賠償外，我們還可能失去寶貴的知識產權。這樣的結果可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。即使我們成功地對此類索賠進行了辯護，訴訟也可能導致鉅額成本，並分散管理層和其他員工的注意力。
專利條款可能不足以保護我們在產品或候選產品上的競爭地位，我們未來可能會在足夠的時間內開發這些產品。
專利的壽命是有限的。在美國，如果及時支付所有維護費，專利的自然失效時間通常是自其最早的美國非臨時生效申請日期起20年。可能會有各種延期，但專利的有效期及其提供的保護是有限的。即使獲得了涵蓋我們的產品或我們未來可能開發的候選產品的專利，一旦專利有效期屆滿，我們可能會接受來自競爭產品的競爭。考慮到新產品候選產品的開發、測試和監管審查所需的時間，保護這些候選產品的專利可能會在這些候選產品商業化之前或之後不久到期。因此，我們的專利組合可能沒有為我們提供足夠的權利，以排除其他人將與我們相似或相同的產品商業化。
如果我們沒有獲得我們未來可能開發的產品或候選產品的專利期延長，我們的業務可能會受到實質性的損害。
2022年1月，我們在FYARRO批准的基礎上提交了專利期限延長申請。根據FDA對我們未來可能開發的候選產品的監管批准的時間、期限和細節，我們的一項或多項美國專利或我們許可方的專利也可能有資格根據哈奇-瓦克斯曼修正案獲得有限的專利期恢復。哈奇-瓦克斯曼修正案允許專利恢復期限最長為五年，作為對產品開發和FDA監管審查過程中失去的專利期的補償。每個FDA批准的產品最多可以延長一項專利，作為對FDA監管審查過程中失去的專利期的補償。專利期限的延長不得超過自產品批准之日起共計14年的時間，只有涉及該批准的藥品、其使用方法或其製造方法的權利要求方可延長。如果我們的候選產品獲得監管部門的批准，在某些國家/地區也可以延長專利期限。但是，我們可能因為未能在適用的最後期限內提出申請、未能在相關專利到期前提出申請或未能滿足適用的要求等原因而無法獲得延期。此外，適用的時間段或提供的專利保護範圍可能比我們要求或要求的要短。如果我們無法獲得專利期限的延長或恢復，或者任何此類延長的期限比我們要求或要求的要短，我們的競爭對手可能會在我們的專利到期後獲得競爭產品的批准，我們的收入可能會減少，可能會造成重大損失。此外，如果發生這種情況, 我們的競爭對手可能會參考我們的臨牀和臨牀前數據，利用我們在開發和試驗方面的投資，比其他情況下更早推出他們的產品。
我們可能無法在世界各地保護我們的知識產權。
儘管我們在美國擁有、共同擁有或許可了至少十一(11)項已頒發的專利以及在美國和其他國家/地區待審的專利申請，但在全球所有國家和司法管轄區對我們的產品或候選產品進行專利申請、起訴和辯護的費用將高得令人望而卻步，而且我們在美國以外的一些國家/地區的知識產權可能沒有美國的知識產權廣泛，假設權利是在美國獲得的。此外，一些外國的法律對知識產權的保護程度不如美國的聯邦和州法律。因此，我們可能無法阻止第三方在美國以外的所有國家/地區實施我們的發明，或在美國或其他司法管轄區銷售或進口使用我們的發明製造的產品。此外，在個別外國司法管轄區尋求專利保護的法定截止日期是以我們每項專利申請的優先日期為基礎的，我們可能不會及時提交外國專利申請。
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競爭對手可以在我們沒有尋求或沒有獲得專利保護的司法管轄區使用我們的技術來開發自己的產品，此外，還可以將其他侵權產品出口到我們擁有專利保護的地區，但執法力度不如美國。這些產品可能與我們的產品或候選產品競爭，而我們的專利、許可人的專利或其他知識產權可能不能有效或不足以阻止他們競爭。即使我們在特定司法管轄區申請並獲得已頒發的專利，我們的專利主張或其他知識產權也可能不能有效或不足以阻止第三方進行競爭。
在某些外國司法管轄區，許多公司在保護和捍衞知識產權方面遇到了重大問題。許多國家的法律制度不支持專利和其他知識產權保護的強制執行，這可能會使我們難以阻止侵犯我們的專利或許可人的專利或以侵犯我們的專有權的方式營銷競爭產品。在外國司法管轄區強制執行我們的專利權的訴訟可能會導致巨大的成本，並將我們的努力和注意力從我們業務的其他方面轉移出去，可能會使我們的專利或我們許可人的專利面臨被無效或狹義解釋的風險，我們的專利申請或我們許可人的專利申請可能面臨無法頒發的風險，並可能引發第三方對我們提出索賠。我們可能不會在我們發起的任何訴訟中獲勝，而且所判給的損害賠償或其他補救措施(如果有的話)可能沒有商業意義。因此，我們在世界各地執行我們的知識產權的努力可能不足以從我們開發或許可的知識產權中獲得顯著的商業優勢。
許多國家都有強制許可法，根據這些法律，專利權人可能會被強制向第三方授予許可。此外，許多國家限制專利對包括政府機構或政府承包商在內的第三方的可執行性。在這些國家，專利權人的補救措施可能是有限的，這可能會大大降低這種專利的價值。如果我們被迫向第三方授予與我們業務相關的任何專利的許可，我們的競爭地位可能會受到損害，我們的業務、財務狀況、運營結果和前景可能會受到不利影響。
獲得和維護我們的專利保護有賴於遵守法規和政府專利機構提出的各種程序、文件、費用支付和其他要求，如果不符合這些要求，我們的專利保護可能會減少或取消。
在我們的專利和/或應用程序以及我們許可人的專利和/或將來可能擁有或許可的任何專利權的有效期內，定期維護費、續展費用、年金費用和各種其他政府費用將在我們的專利和/或應用程序以及我們可能擁有或許可的任何專利權的有效期內的不同時間支付給USPTO和各個外國專利局。我們有系統提醒我們支付這些費用，在某些情況下，我們依賴我們的許可方合作伙伴在到期時支付這些費用。此外，美國專利商標局和多個外國專利局要求在專利申請過程中以及在我們擁有的專利和申請的有效期內遵守一些程序、文件、費用支付和其他類似條款。我們聘請了聲譽良好的律師事務所和其他專業人士來幫助我們遵守，在許多情況下，疏忽可以通過支付滯納金或根據適用於特定司法管轄區的規則通過其他方式得到糾正。然而，在某些情況下，不遵守規定可能會導致專利或專利申請的放棄或失效，從而導致相關管轄區的專利權部分或全部喪失。如果發生這樣的事件，競爭對手或其他第三方可能會比其他情況下更早進入市場，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。
如果我們的商標和商號沒有得到充分的保護，那麼我們可能無法在我們感興趣的市場上建立起知名度，我們的業務可能會受到不利影響。
我們打算使用註冊或未註冊的商標或商號來品牌和營銷我們自己和我們的產品。我們的商標或商號可能會受到挑戰、侵犯、規避或宣佈為通用商標，或被確定為侵犯了其他商標。我們可能無法保護我們對這些商標和商品名稱的權利，我們需要這些權利來在我們感興趣的市場的潛在合作伙伴或客户中建立知名度。有時，競爭對手可能會採用與我們類似的商品名稱或商標，從而阻礙我們建立品牌標識的能力，並可能導致市場混亂。此外，其他註冊商標或商標的所有者可能會提出商號或商標侵權索賠，這些商標或商標包含我們的註冊或未註冊商標或商號的變體。從長遠來看，如果我們不能根據我們的商標和商號建立名稱認可，那麼我們可能無法有效競爭，我們的業務可能會受到不利影響。我們執行或保護與商標、商業祕密、域名、版權或其他知識產權相關的專有權的努力可能無效，並可能導致大量成本和資源轉移，並可能對我們的財務狀況或運營結果產生不利影響。
如果我們不能保護我們的商業祕密的機密性，我們的商業和競爭地位將受到損害。
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我們還依靠商業祕密來保護我們業務中不受專利保護或我們認為不適合專利保護的方面。此外，我們依靠保護我們的商業祕密，包括非專利技術訣竅、技術和其他專有信息來維持我們的競爭地位。然而，商業祕密很難保護。例如，我們可能被要求與第三方被許可人、合作者、顧問、承包商或其他顧問共享我們的商業祕密，而我們對這些第三方使用的商業祕密的保護控制有限。儘管我們已採取措施保護我們的商業祕密和非專利專有技術，包括與第三方簽訂保密協議a根據與員工、顧問和顧問簽訂的保密信息和發明協議，我們不能保證所有此類協議都已正式簽署或在任何情況下都已獲得，並且這些各方中的任何一方都可能違反協議並可能無意或故意泄露我們的專有信息，包括我們的商業祕密，我們可能無法就此類違規行為獲得足夠的補救措施。此外，這些協議通常會限制我們的合作者、顧問、員工和顧問發佈可能與我們的商業祕密相關的數據的能力。我們的學術合作者通常有權發佈數據，只要我們事先得到通知，並可能推遲發佈一段指定的時間，以確保我們的合作產生的知識產權。在其他情況下，出版權由我們獨家控制，儘管在某些情況下，我們可能與其他各方共享這些權利。強制執行一方非法獲取、披露、使用或挪用商業祕密的主張是困難、昂貴和耗時的，結果是不可預測的。此外，美國國內外的一些法院不太願意或不願意保護商業祕密。
此外，第三方仍可能獲得此信息或可能獨立獲得此信息或類似信息，我們無權阻止他們使用該技術或信息與我們競爭。此外，由於知識產權訴訟或其他訴訟程序需要大量的披露，我們的一些機密信息有可能在這類訴訟或訴訟程序中因披露而被泄露。如果發生任何此類事件，或者如果我們失去了對我們的商業祕密或機密或專有信息的保護，這些信息的價值可能會大大降低，我們在市場、業務、財務狀況、運營結果和前景中的競爭地位可能會受到重大不利影響。如果我們不在專利發佈前申請專利保護，或者如果我們不能以其他方式對我們的專有技術和其他機密信息保密，那麼我們獲得專利保護或保護我們的商業祕密信息的能力可能會受到威脅。
我們可能會受到指控，稱我們或我們的員工、顧問或顧問錯誤地使用或披露了所謂的機密信息或商業祕密。
我們已經並將在未來簽訂保密和保密協議，以保護第三方的專有地位，如外部科學合作者、CRO、第三方製造商、顧問、顧問、潛在合作伙伴和其他第三方。如果第三方聲稱我們或我們的員工、顧問或顧問無意中或以其他方式違反了協議，並使用或泄露了第三方專有的商業祕密或其他信息，我們可能會受到訴訟。對這類問題的辯護，無論其是非曲直，都可能涉及鉅額訴訟費用，並從我們的業務中大量轉移員工資源。我們無法預測我們是否會在任何此類行動中獲勝。此外，知識產權訴訟，無論其結果如何，都可能造成負面宣傳，並可能禁止我們營銷或以其他方式將我們的產品或產品候選和技術商業化。如果不對任何此類索賠進行抗辯，可能會使我們承擔重大的金錢損失責任，或者阻礙或推遲我們的開發和商業化努力，這可能會對我們的業務產生不利影響。
我們可能會受到這樣的指控：我們錯誤地從競爭對手那裏僱傭了一名員工，或者我們或我們的員工錯誤地使用或披露了他們前僱主的機密信息或商業祕密。
在製藥行業，除了我們的員工之外，我們還聘請顧問來幫助我們開發產品或候選產品，這在製藥行業很常見。這些顧問中的許多人，以及我們的許多員工，以前曾受僱於其他製藥公司，或以前可能曾向其他製藥公司或我們的潛在競爭對手提供諮詢服務，或目前可能正在向這些公司提供諮詢服務。我們可能會受到以下指控的影響：我們、我們的員工或顧問無意中或以其他方式使用或泄露了其前僱主或其前客户或現任客户的商業祕密或其他專有信息。可能有必要提起訴訟來抗辯這些指控。如果我們未能為任何此類索賠辯護，除了支付金錢損害賠償外，我們還可能失去寶貴的知識產權或人員，這可能會對我們的業務造成不利影響。即使我們成功地對這些索賠進行了辯護，訴訟也可能導致鉅額成本，並分散我們管理團隊和其他員工的注意力。
我們開發和商業化我們未來可能開發的技術、產品和候選產品的權利可能在一定程度上受制於其他人授予我們的許可證的條款和條件。
我們已經與第三方簽訂了許可協議，未來我們可能會與其他人簽訂額外的許可協議，以推進我們的研究或允許我們的產品或候選產品商業化，我們可能
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在未來發展。這些許可和其他許可可能不提供在所有相關使用領域以及我們未來可能希望開發我們的技術和產品或將其商業化的所有地區使用此類知識產權和技術的獨家權利。
此外，根據任何此類許可協議的條款，我們可能無權控制專利和專利申請的準備、提交、起訴、維護、強制執行和辯護，這些專利和專利申請涵蓋我們從第三方許可的技術。在這種情況下，我們不能確定這些專利和專利申請是否會以符合我們業務最佳利益的方式進行準備、提交、起訴、維護、執行和辯護。如果我們的許可人未能起訴、維護、強制執行和保護這些專利，或者失去這些專利或專利申請的權利，我們已經獲得許可的權利可能會減少或取消，我們開發和商業化受此類許可權利約束的任何產品的權利可能會受到不利影響。
我們的許可方可能依賴第三方顧問或合作者或來自第三方的資金，因此我們的許可方不是我們獲得許可的專利的唯一和獨家所有者。如果其他第三方擁有我們授權的專利的所有權，他們可能能夠將這些專利授權給我們的競爭對手，而我們的競爭對手可以銷售與之競爭的產品和技術。這可能會對我們的競爭地位、業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
我們可能無法以合理的成本或合理的條款獲得額外的許可證(如果有的話)。即使我們能夠獲得許可，它也可能是非排他性的，從而使我們的競爭對手能夠訪問向我們許可的相同技術。在這種情況下，我們可能需要花費大量時間和資源來重新設計我們的技術、產品、候選產品或製造它們的方法，或者開發或許可替代技術，所有這些在技術或商業基礎上都可能是不可行的。如果我們無法做到這一點，我們可能無法開發或商業化受影響的產品或候選產品，這可能會嚴重損害我們的業務、財務狀況、運營結果和前景。我們不能保證不存在第三方專利，這些專利可能會對我們當前的技術、製造方法、產品或未來的方法或候選產品強制執行，從而導致禁止我們的製造、銷售或未來銷售，或者對於我們未來的銷售，我們一方有義務向第三方支付版税和/或其他形式的賠償，這可能是重大的。
如果我們未能履行我們向第三方許可知識產權的協議中的義務，或者我們與許可人的業務關係受到幹擾，我們可能會失去對我們的業務非常重要的許可權。
根據許可協議，我們與許可人之間可能會發生知識產權糾紛，包括：
•根據許可協議授予的權利範圍和其他與解釋有關的問題；
•我們的技術和工藝是否以及在多大程度上侵犯了不受許可協議約束的許可方的知識產權；
•我們將專利和其他權利再許可給第三方的權利；
•我們在許可協議下的盡職義務，以及哪些活動滿足這些盡職義務；
•我們轉讓或轉讓許可證的權利；
•由我們和我們的許可人和合作夥伴共同創造或使用知識產權而產生的發明和專有技術的發明和所有權；以及
•專利技術發明的優先權。
此外，我們向第三方許可知識產權或技術的協議很複雜，此類協議中的某些條款可能會受到多種解釋的影響。任何可能出現的合同解釋分歧的解決可能會縮小我們認為是我們對相關知識產權或技術的權利的範圍，或者增加我們認為是相關協議下我們的財務或其他義務，這兩種情況中的任何一種都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。此外，如果圍繞我們許可的知識產權的糾紛阻礙或損害我們以商業上可接受的條款維持目前的許可安排的能力，我們可能無法成功開發和商業化受影響的產品或候選產品，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。
儘管我們盡了最大努力，但我們的許可方可能會得出結論，認為我們嚴重違反了許可協議，因此可能會終止許可協議，從而使我們無法開發和商業化這些許可協議涵蓋的產品和技術。如果這些許可內被終止，或者如果基礎專利未能提供預期的排他性，競爭對手將有權尋求監管部門的批准，並銷售與我們相同的產品。這可能會對我們的競爭地位、業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
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我們未來可能開發的產品和候選產品的專利保護和專利起訴可能依賴於第三方。
雖然我們通常尋求獲得控制與我們的產品或候選產品相關的專利的起訴、維護和執行的權利，但有時專利的申請和起訴活動可能由我們的許可人或合作伙伴控制，包括根據我們的許可協議向我們授權的那些人。如果我們的任何許可人或合作伙伴未能以符合我們業務最佳利益的方式起訴、維護和執行此類專利和專利申請，包括支付涵蓋我們的產品或我們未來可能開發的候選產品的所有適用費用，我們可能會失去我們對這些權利的知識產權或我們對這些權利的排他性，我們開發和商業化我們的產品或那些候選產品的能力可能會受到不利影響，我們可能無法阻止競爭對手製造、使用和銷售競爭產品。我們與其他公司和機構在研究和開發方面進行合作。此外，我們依賴眾多第三方為我們提供材料，用於開發我們的技術。如果我們無法就我們使用任何第三方合作者的材料而產生的任何發明的足夠所有權、許可和/或商業權利進行談判，或者如果因使用合作者的材料或在合作者的研究中開發的數據而產生的知識產權糾紛，我們利用這些發明或開發的市場潛力的能力可能會受到限制或完全被排除。此外，即使我們有權控制對我們已授權給或來自第三方的專利和專利申請的專利起訴，我們仍可能因被許可人的行動或不作為而受到不利影響或損害。, 我們的許可人和他們的律師發生在我們接管專利起訴的日期之前。
通過政府資助的項目發現的知識產權可能會受到聯邦法規的約束，如“遊行”權利、某些報告要求以及對美國公司的偏好。遵守這些規定可能會限制我們的專有權，並限制我們與非美國製造商簽訂合同的能力。
我們獲得許可的專利申請可能已經或將來可能會通過使用由美國國家衞生研究所或FDA孤兒產品開發辦公室和陸軍醫學研究和開發司令部授予的美國政府資金來支持。雖然我們目前不擁有通過使用美國政府資金產生的已頒發專利或未決專利申請，但我們已經許可、或可能在未來獲得或許可通過使用美國政府資金或授予產生的知識產權。根據1980年的《貝赫-多爾法案》，美國政府對由政府資助開發的發明擁有某些權利。美國政府的這些權利包括為任何政府目的使用發明的非排他性、不可轉讓、不可撤銷的全球許可。此外，在某些有限的情況下，美國政府有權要求我們將上述任何發明的獨家、部分獨家或非獨家許可授予第三方，如果它確定：(1)沒有采取足夠的步驟將發明商業化；(2)政府必須採取行動滿足公共衞生或安全需求；或(3)政府必須採取行動滿足聯邦法規對公共使用的要求(“遊行權利”)。如果授予者未能向政府披露該發明或未能在規定的期限內提出知識產權登記申請，美國政府也有權取得這些發明的所有權。在政府資助的計劃下產生的知識產權也受到某些報告要求的約束，遵守這一要求可能需要我們花費大量資源。此外, 美國政府要求，任何包含上述任何一項發明的產品或通過使用上述任何一項發明而生產的產品，基本上都必須在美國製造。如果知識產權所有人或受讓人能夠證明已作出合理但不成功的努力，以類似條件向可能在美國大量生產的潛在被許可人發放許可證，或在這種情況下，國內製造在商業上不可行，則提供資金的聯邦機構可以放棄對美國工業的這種偏愛。這種對美國工業的偏愛可能會限制我們與非美國產品製造商就此類知識產權涵蓋的產品簽訂合同的能力。
與我們對第三方的依賴有關的風險
我們與合格的第三方簽訂了生產FYARRO用於商業化的合同，並預計將繼續這樣做，以進行更多的臨牀試驗。這種對第三方(其中一些是獨家來源供應商)的依賴增加了我們沒有足夠質量和數量的FYARRO來滿足需求或其他方面或無法以可接受的成本滿足這些數量的風險，這可能會推遲、阻止或損害我們的開發或商業化努力。
我們目前沒有，也沒有計劃獲得製造FYARRO供應的基礎設施或內部能力，或任何未來用於開發和商業化的候選產品。我們依賴，並預計將繼續依賴第三方製造商生產FYARRO以及在我們組織成員的指導下用於臨牀前研究和臨牀試驗的候選產品。在FYARRO的案例中，我們依靠單一的第三方
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製造商Fresenius Kabi，LLC(“Fresenius Kabi”)，目前還沒有替代製造商。2022年1月13日，我們與Fresenius Kabi簽訂了臨牀和商業產品的談判採購訂單條款和條件(“Fresenius協議”)，根據該協議，Fresenius Kabi將為我們生產靜脈用的FYARRO，我們將以購買訂單的方式從Fresenius Kabi購買FYARRO作為成品藥物。費森尤斯協議的有效期到2022年12月22日(或雙方書面商定的較晚日期)，我們可以購買FYARRO用於臨牀或商業目的，在美國和加拿大使用。FYARRO的價格將是固定的，取決於費森尤斯·卡比在特定情況下提高定價的能力。我們也有義務購買某些最低數量的FYARRO，如果不能購買這些最低數量，我們將向Fresenius Kabi支付額外的款項。我們還有其他供應協議，用於生產FYARRO的關鍵原材料，如藥物西羅莫司和人類白蛋白，這些都是藥物產品的關鍵成分。如果我們要聘請另一家第三方製造商，我們將被要求核實新的第三方製造商是否擁有符合質量標準和所有適用法規的設施和程序。我們還需要驗證，例如通過銜接研究，任何新的製造工藝將生產FYARRO或我們未來可能開發的任何其他候選產品，如果獲得批准, 根據之前提交給FDA或其他監管機構的規格。如果我們遇到FYARRO或我們未來可能開發的任何其他候選產品的意外供應損失，無論是由於製造、供應或存儲問題或其他原因，我們可能會在將FYARRO用於晚期惡性PECOMA的商業化過程中遇到延遲、中斷、暫停或終止，或者需要重新啟動或重複FYARRO在其他適應症或我們未來可能開發的任何其他候選產品的任何未決或正在進行的臨牀試驗。此外，如果我們無法跟上對FYARRO的需求，我們的收入可能會受到影響，市場對FYARRO的接受度可能會受到不利影響。
我們可能無法與第三方製造商維持或建立所需的協議，或無法以可接受的條款這樣做。此外，在確定製造商並獲得商業化生產資格方面的任何延誤都可能推遲FYARRO的潛在商業化，如果我們沒有足夠的產品來完成我們計劃的臨牀試驗，它可能會推遲此類試驗。即使我們能夠與第三方製造商達成協議，依賴第三方製造商也會帶來額外的風險，包括：
•第三方未能根據我們的時間表和規格製造FYARRO或我們將來可能開發的任何其他候選產品，或者根本沒有，包括如果我們的第三方承包商比我們的候選產品更優先考慮其他產品的供應，受到最近的新冠肺炎疫情的限制，或者沒有按照我們與他們之間協議的條款令人滿意地履行；
•我們的第三方承包商在對我們來説代價高昂或不方便的時候終止或不續簽協議或協議；
•第三方承包商違反我們與他們的協議；
•第三方承包商未能遵守適用的監管要求，包括根據嚴格執行的cGMP製造藥品供應；
•第三方承包商未能根據我們的規格製造FYARRO或我們未來可能開發的任何其他候選產品；
•在臨牀用品上貼錯標籤，可能導致供應的劑量錯誤或活性藥物或安慰劑得不到正確識別；
•臨牀用品不能按時送到臨牀現場，導致臨牀試驗中斷，或者藥品供應沒有及時分發給商業供應商，造成銷售損失的；以及
•盜用我們的專有信息，包括我們的商業祕密和專有技術。
我們無法完全控制合同製造合作伙伴的製造過程的所有方面，並依賴這些合同製造合作伙伴在生產活性藥物成分(“原料藥”)和成品方面遵守cGMP規定。到目前為止，我們已經從第三方製造商那裏獲得了藥物物質和藥物產品，以支持FYARRO的臨牀前和臨牀試驗。我們正在為FYARRO發展我們的供應鏈，包括通過費森尤斯協議。隨着我們將FYARRO商業化，併為FYARRO提供更多適應症或我們未來可能通過開發開發的任何其他候選產品，我們將考慮為FYARRO以及我們未來可能開發的每個候選產品提供多餘的原料藥和藥物產品，以防止任何潛在的供應中斷。然而，我們在落實此類框架協議或防範潛在供應中斷方面可能不會成功。
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第三方製造商可能無法遵守cGMP法規或美國以外的類似法規要求。如果我們的CMO不能成功地製造符合我們的規範和FDA、EMA或其他機構嚴格監管要求的材料，他們將無法通過審批前檢查，也無法確保和/或保持其製造設施的監管批准。此外，我們無法控制我們的CMO保持足夠的質量控制、質量保證和合格人員的能力。此外，我們的許多CMO與其他公司合作，為這些公司供應和/或製造材料或產品，這使我們的製造商在生產此類材料和產品時面臨監管風險。因此，未能滿足生產這些材料和產品的監管要求可能會影響我們的CMOS設施的監管許可。如果FDA、EMA或類似的外國監管機構不批准這些設施用於生產FYARRO或我們未來可能開發的任何其他候選產品，或者如果我們在未來撤回任何此類批准，我們將需要尋找替代製造設施，並且這些新設施需要在開始生產之前接受FDA、EMA或類似監管機構的檢查和批准，這將顯著影響我們將FYARRO用於晚期惡性PEComa的商業化以及開發、獲得監管批准或營銷FYARRO用於我們未來可能開發的其他適應症或任何其他候選產品的能力。我們對CMO的依賴也使我們面臨這樣一種可能性，即他們或有權使用其設施的第三方, 將有權獲取並可能盜用我們的商業祕密或其他專有信息。我們或我們的第三方製造商未能遵守適用的法規可能會導致對各方實施制裁，包括罰款、禁令、民事處罰、延誤、暫停或撤回批准、吊銷許可證、扣押或召回候選產品或藥物、運營限制和刑事起訴，其中任何一項都可能對FYARRO或我們未來可能開發的任何其他候選產品或藥物的供應造成重大和不利影響，並損害我們的業務和運營結果。
此外，製藥產品的製造是複雜的，需要大量的專業知識和資本投資，包括開發先進的製造技術和工藝控制。藥品製造商在生產中經常遇到困難，特別是在擴大和驗證初始生產和沒有污染方面。這些問題包括生產成本和產量方面的困難，質量控制，包括產品的穩定性，質量保證測試，操作員錯誤，合格人員短缺，以及遵守嚴格執行的聯邦、州和外國法規。此外，如果在我們的FYARRO供應或我們的第三方製造設施中發現污染物，這些製造設施可能需要關閉很長一段時間以調查和補救污染。未來可能會出現與我們候選產品的製造有關的任何穩定性或其他問題。此外，隨着候選產品的開發通過臨牀前研究到後期臨牀試驗的批准和商業化，開發計劃的各個方面，如製造方法，在努力優化過程和結果的過程中進行更改是很常見的。這樣的變化有可能無法實現這些預期目標，任何這些變化都可能導致FYARRO或我們未來可能開發的任何其他候選產品表現不同，並影響商業化或計劃中的臨牀試驗或其他未來臨牀試驗的結果。此外，隔離、避難所和類似的政府命令，或認為可能發生這種命令、關閉或其他對企業業務行為的限制的看法, 與新冠肺炎或其他傳染病相關的疾病可能會影響我們所依賴的第三方製造設施的人員，或者材料的可用性或成本，這可能會擾亂FYARRO或我們未來可能開發的任何候選產品的供應鏈。此外，由於資源限制、勞資糾紛或不穩定的政治環境，我們的製造商可能會經歷製造困難。如果我們的製造商遇到任何這些困難，或未能履行他們的合同義務，我們向臨牀試驗中的患者提供我們的候選產品的能力將受到威脅。臨牀試驗供應的任何延遲或中斷都可能推遲臨牀試驗的完成，增加與維持臨牀試驗計劃相關的成本，並根據延遲的時間段，要求我們以額外費用開始新的臨牀試驗或完全終止臨牀試驗。
這些挑戰中的任何一項都可能推遲臨牀試驗的完成，需要過渡臨牀試驗或重複一項或多項臨牀試驗，增加臨牀研究成本，推遲我們候選產品的批准，損害商業化努力，增加我們的商品成本，並對我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景產生不利影響。我們目前和預期的未來對FYARRO和我們未來可能開發的任何其他候選產品的製造的依賴可能會對我們未來的利潤率和我們將FYARRO或我們未來可能開發的任何其他候選產品商業化的能力產生不利影響，這些產品在及時和具有競爭力的基礎上獲得監管部門的批准。
我們的藥品FYARRO依賴於單一來源的供應商，失去這樣的供應商可能會損害我們的業務。
我們的藥物產品FYARRO依賴於單一來源的供應商Fresenius Kabi。2022年1月，我們簽訂了《費森尤斯協定》，有效期至2022年12月22日(或雙方可能商定的較晚日期)。
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各方)。我們還簽訂了FYARRO生產中使用的關鍵原材料的供應協議，例如藥物西羅莫司和人類白蛋白，這些都是藥物產品的關鍵成分。我們的供應商可以隨時停止FYARRO的製造或供應。我們沒有大量的FYARRO庫存或我們用於製造FYARRO的關鍵原材料。我們的供應商可能無法滿足我們對其產品的需求，這可能是由於自然行為、我們與這些製造商達成的協議的性質或我們作為客户對他們的相對重要性，以及我們的製造商未來可能決定完全停止或減少他們與我們進行的業務水平，或者是針對特定地區。失去上述任何一項都將需要大量的時間和精力來尋找和鑑定替代供應來源。我們目前依靠一家公司來製造FYARRO。我們與該製造商之間的任何合同糾紛、費森尤斯協議的終止或該製造商喪失製造能力同樣可能需要花費大量的時間、精力和費用來尋找和鑑定替代製造來源，這可能會對我們的業務造成重大損害。
此外，我們可能無法及時或根本無法確定和鑑定藥品FYARRO或用於生產FYARRO的關鍵原材料的額外或替代供應商，或者不會產生重大額外成本。我們不能保證我們將能夠在類似的條件下毫不拖延地甚至完全不拖延地建立替代關係。如果我們從供應商那裏獲得的產品質量出現任何延遲或缺陷，或者如果我們不得不更換供應商，我們也可能面臨監管延誤或被要求尋求額外的監管許可或批准。此外，我們目前沒有安排多餘供應藥品FYARRO或生產FYARRO所用的關鍵原材料。
如果需要，為藥品FYARRO或用於生產FYARRO的關鍵原材料建立額外的或替換的供應商，或者供應商的任何供應中斷，都可能限制我們生產產品的能力，導致生產延遲和成本增加，並對我們及時向客户交付產品的能力產生不利影響。我們無法獲得足夠數量的藥物產品FYARRO或用於生產FYARRO的關鍵原材料，也可能對FYARRO在其他適應症的臨牀開發產生不利影響。如果我們不能為藥物產品FYARRO或用於生產FYARRO的關鍵原材料確定替代供應來源，我們將無法成功地將FYARRO或我們未來可能開發的任何其他候選產品商業化，或者我們將無法獲得或可能延遲獲得監管部門對FYARRO在其他適應症或我們未來可能開發的任何其他候選產品的批准。
藥品生產複雜，我國第三方廠商在生產中可能會遇到困難。如果我們的任何第三方製造商遇到這樣的困難，我們為患者或臨牀試驗或我們未來可能開發的任何其他候選產品提供充足FYARRO的能力可能會被推遲或阻止。
製造藥物，特別是大量製造藥物，是複雜和嚴格監管的，可能需要使用創新技術。每批經批准的藥品都必須經過身份、強度、質量、純度和療效的徹底測試。製造藥品需要專門為此目的設計和驗證的設施，以及複雜的質量保證和質量控制程序。由於污染、設備故障、設備安裝或操作不當、供應商或操作員錯誤、產量不一致、產品特性的多變性以及生產工藝的困難，藥品生產極易受到產品損失的影響。製造過程中任何地方的微小偏差，包括灌裝、標籤、包裝、儲存和運輸以及質量控制和測試，都可能導致批次故障、產品召回或變質。當生產工藝發生變化時，我們可能被要求提供臨牀前和臨牀數據，顯示產品在這種變化前後的可比性、強度、質量、純度或功效。如果在我們製造商的設施中發現微生物、病毒或其他污染物或雜質，這些設施可能需要關閉很長一段時間以調查和補救污染或雜質，這可能會延誤臨牀試驗並對我們的業務造成不利影響。如果我們的第三方製造商由於這些挑戰或其他原因而無法生產足夠數量的一致質量的臨牀試驗或商業化產品，我們的開發和商業化努力將受到損害，這將對我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景產生不利影響。
我們依賴從第三方授權的知識產權，終止這些授權中的任何一項都可能導致重大權利的損失，這將損害我們的業務。
我們依賴於專利、專有技術和專有技術，既有我們自己的，也有別人授權的。我們與Celgene Corporation(現為百時美施貴寶公司(“Celgene”)的全資子公司Abraxis BioScience，LLC)簽訂了一項許可協議，根據該協議，我們獲得了與FYARRO相關的知識產權和專有技術的全球獨家權利(“Celgene許可”)。我們被要求以商業上合理的努力或勤奮的努力將基於許可權利的產品商業化，並根據我們的淨銷售額支付一定的版税，
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目錄表
某些再許可費和某些其他費用。我們可能無法滿足這些要求，這可能會導致此類協議下的任何權利的損失或終止。這些許可證的任何終止都將導致重大權利的喪失，並將限制我們將FYARRO商業化的能力。
我們通常還面臨與我們許可的知識產權保護有關的所有風險，就像我們對我們擁有的知識產權所面臨的風險一樣，這些風險在上文“與我們的知識產權相關的風險”中有描述。如果我們或我們的許可方不能充分保護這一知識產權，我們的產品商業化能力可能會受到影響。
我們依賴並預計將繼續依賴第三方進行我們的臨牀前研究和臨牀試驗，而這些第三方的表現可能不令人滿意，包括未能在完成該等試驗、研究和研究的最後期限前完成。
我們沒有能力獨立進行所有的臨牀前研究和臨牀試驗。我們目前依賴第三方，如CRO、臨牀數據管理組織、醫療機構和臨牀研究人員，進行、監督和監督我們當前或計劃中的FYARRO臨牀前研究和臨牀試驗，以獲得更多適應症，我們預計將繼續依賴第三方進行FYARRO更多臨牀前研究和臨牀試驗，以獲得更多適應症和我們未來可能開發的其他候選產品。我們與第三方簽訂協議，這些協議在我們的臨牀前研究和臨牀試驗的進行以及隨後的數據收集和分析中具有重要作用。這些第三方不是我們的僱員，除了根據我們與該等第三方的協議向我們提供的補救措施外，我們控制該第三方的行為、任何該等第三方將投入我們的臨牀前研究和臨牀試驗的資源的數量或時間以及通過臨牀前研究和臨牀試驗開發的數據的管理的能力有限。與外部各方的溝通也可能具有挑戰性，可能會導致錯誤以及協調活動的困難。我們為這些服務依賴的第三方也可能(I)人員配備困難，(Ii)未能遵守合同義務，(Iii)遇到合規問題，(Iv)優先順序發生變化或陷入財務困境，或(V)與其他實體有關係，其中一些可能是我們的競爭對手，這可能會從我們的開發計劃中耗費時間和資源。我們可能與之簽約的第三方在進行我們的臨牀前研究或臨牀試驗時可能不勤奮、謹慎或不及時。, 導致臨牀前研究和臨牀試驗延遲或不成功。這些第三方中的一些人可以隨時終止與我們的合同。如果我們需要與第三方達成替代安排，這將延誤我們的藥物開發活動。
我們對這些第三方的藥物開發活動的依賴將減少我們對這些活動的控制，但不會免除我們的監管責任。例如，我們將繼續負責確保我們的每一項臨牀前研究和臨牀試驗都按照試驗的總體調查計劃和方案以及法律、法規和科學要求和標準進行。此外，FDA要求我們和我們的第三方遵守適用的GLP和GCP標準、進行、監控、記錄和報告臨牀前研究和臨牀試驗結果的規定，以確保數據和報告的結果是可靠和準確的，對於臨牀試驗，試驗參與者的權利、完整性和機密性受到保護，他們充分了解參與臨牀試驗的潛在風險。EMA還要求我們遵守類似的標準。監管機構通過定期檢查試驗贊助商、主要調查人員和試驗地點來執行這些GCP要求。如果我們或我們的任何CRO未能遵守適用的GCP要求，在我們的臨牀前研究和臨牀試驗中產生的臨牀數據可能被認為是不可靠的，FDA、EMA或類似的外國監管機構可能會要求我們在批准我們的營銷申請之前進行額外的臨牀前研究或臨牀試驗。我們不能向您保證，在特定監管機構檢查後，該監管機構將確定我們的任何臨牀前研究和臨牀試驗基本上符合GCP規定。此外, 我們的臨牀試驗必須使用根據現行cGMP法規生產的候選產品進行，並將需要大量的測試患者。我們的CRO未能或我們的CRO未能遵守這些規定可能需要我們重複臨牀試驗，這將推遲監管批准過程，還可能使我們面臨最高可達民事和刑事處罰的執法行動。我們還被要求在一定的時間範圍內註冊某些正在進行的臨牀試驗，並在政府資助的數據庫ClinicalTrials.gov上公佈某些已完成的臨牀試驗的結果。不這樣做可能會導致罰款、負面宣傳以及民事和刑事制裁。
如果我們不能以商業上合理的條款與可接受的第三方簽訂合同，或者如果這些第三方未能成功履行其合同職責或以令人滿意的方式執行臨牀前研究和臨牀試驗、在預期的截止日期之前或根據我們聲明的協議進行我們的臨牀前研究和臨牀試驗，我們將無法獲得或可能在獲得監管部門對我們未來可能開發的候選產品的批准，並且如果獲得批准，我們將無法或可能推遲我們將該候選產品成功商業化的努力。
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目錄表
我們可能會在未來形成或尋求戰略聯盟或合作。這樣的聯盟和合作可能會阻礙未來的機會，或者我們可能沒有意識到這種合作或聯盟的好處。
我們可能會結成或尋求戰略聯盟、合資企業或合作，或與第三方達成許可協議，我們相信這將補充或加強我們在FYARRO或我們可能開發的任何未來候選產品方面的開發和商業化努力。我們面臨着未來任何此類合作可能不會成功的風險。可能影響我們合作成功的因素包括：
•我們的協作合作伙伴可能會遇到財務和現金流困難，迫使他們根據與我們的協作協議限制或減少他們的努力；
•我們的協作合作伙伴可能正在尋求替代技術或開發與我們的技術和產品競爭的替代產品，無論是他們自己還是與其他合作伙伴合作；
•我們的合作伙伴可能會終止與我們的合作，這可能會使我們難以吸引新的合作伙伴，或對我們在商界和金融界的形象產生不利影響；以及
•我們的協作合作伙伴可能會追求更高優先級的計劃或改變其開發計劃的重點，這可能會影響他們對我們的承諾。
此外，我們未來可能簽訂的任何合作協議，通常會在以下情況下由交易對手在短時間內終止在規定的通知期內，無故發生某些情況。因此，即使我們認為候選產品的開發是值得追求的，我們的合作伙伴也可能選擇不繼續這樣的開發。如果我們的任何合作被終止，我們可能不會收到這些合作項下的額外里程碑或版税。此外，我們可能需要投入更多資源來開發我們的候選產品或在短時間內尋找新的合作伙伴，而我們建立的任何額外合作或其他安排的條款可能對我們不利。例如，2020年12月，我們授予EoC獨家權利，在EoC許可區域內開發和商業化FYARRO。根據EOC許可協議，我們收到了一筆預付款，並有資格在發生某些里程碑事件時收到總計2.57億美元的監管和基於銷售的里程碑付款，以及基於FYARRO年淨銷售額的分級特許權使用費。此外，平機會還負責中國、香港、澳門和臺灣(統稱為“平等機會委員會全港”). 2022年6月27日，由於我們涉嫌重大違規行為，EOC決定終止《EOC許可證協議》，立即生效。我們不同意並繼續質疑平機會有關重大違約的指控，亦不相信平機會有權因重大違約而終止《平機會特許協議》，並因此相信終止《平機會特許協議》是為了方便而終止。平機會有權為方便起見，提前120天書面通知終止協議。我們免除了與平機會終止通知有關的通知期，因此，平機會許可協議於2022年6月27日起終止。根據平機會許可協議，我們依賴平機會提供相當部分的財政資源，以及為FYARRO在平機會地區的發展、監管和商業化活動提供資金。此外，EoC在合作下完成FYARRO的開發或商業化之前終止了EoC許可協議，對EoC區域內許可產品的潛在批准和我們的收入產生了不利影響，我們將不會從合作中獲得未來的收入。我們可能有必要自費承擔在平機會地區發展FYARRO的責任，或為該地區尋找另一個合作伙伴。在這種情況下，我們可能需要尋求額外的資金，我們從FYARRO創造未來收入的潛力可能會大幅降低，我們的業務可能會受到實質性和不利的損害。
未來更多聯盟或合作的努力也可能需要我們產生非經常性費用和其他費用，增加我們的短期和長期支出，發行稀釋我們現有股東或擾亂我們的管理和業務的證券。此外，我們在尋找合適的戰略合作伙伴方面面臨着激烈的競爭，談判過程既耗時又複雜。此外，如果我們不能成功地將這些交易與我們現有的業務和公司文化相結合，我們可能無法實現此類交易的好處。我們不能肯定，在一項戰略性交易或許可證之後，我們將獲得證明這種交易合理的收入或特定淨利潤。
如果我們不能保持成功的協作，我們的業務、財務狀況和經營業績可能會受到不利影響。
如果我們從事未來的收購或戰略合作，這可能會增加我們的資本要求，稀釋我們的股東，導致我們產生債務或承擔或有負債，並使我們面臨其他風險。
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目錄表
我們不時評估各種收購機會和戰略合作伙伴關係，包括許可或收購互補產品、知識產權、技術或業務。任何潛在的收購或戰略夥伴關係都可能帶來許多風險，包括：
•業務費用和現金需求增加；
•承擔額外的債務或或有負債；
•發行我們的股權證券；
•吸收被收購公司的業務、知識產權和產品，包括與整合新人員相關的困難；
•將我們管理層的注意力從我們現有的計劃和倡議上轉移到追求這樣的戰略交易上；
•關鍵員工的保留、關鍵人員的流失以及我們維持關鍵業務關係的能力的不確定性；
•與此類交易的另一方有關的風險和不確定性，包括該方及其現有產品或候選產品的前景和監管批准；以及
•我們無法從收購的技術和/或產品中獲得足夠的收入，以實現我們進行收購的目標，甚至無法抵消相關的收購和維護成本。
此外，如果我們在未來進行收購或尋求合作，我們可能會發行稀釋證券，承擔或產生債務，產生鉅額一次性費用，並收購可能導致重大未來攤銷費用的無形資產。
如果我們決定建立合作關係，但不能以商業上合理的條件建立這些合作關係，我們可能不得不改變我們的開發和商業化計劃。
我們的藥物開發計劃和我們候選產品的潛在商業化將需要大量額外的現金來支付費用。我們可能尋求有選擇地形成合作，以擴大我們的能力，潛在地加速研發活動，併為第三方的商業化活動提供支持。這些關係中的任何一種都可能要求我們產生非經常性費用和其他費用，增加我們的短期和長期支出，發行稀釋我們現有股東的證券，或擾亂我們的管理和業務。
在尋找合適的合作者方面，我們將面臨激烈的競爭，談判過程既耗時又複雜。我們是否就合作達成最終協議，除其他外，將取決於我們對合作夥伴的資源和專長的評估、擬議合作的條款和條件以及擬議合作伙伴對若干因素的評價。這些因素可能包括臨牀試驗的設計或結果、FDA、EMA或類似的外國監管機構批准的可能性、候選受試產品的潛在市場、製造和向患者提供此類候選產品的成本和複雜性、競爭藥物的潛力、有關我們對知識產權的所有權以及行業和市場狀況的不確定性的存在。潛在的合作伙伴還可以考慮替代候選產品或技術，以獲得類似的可供協作的適應症，以及這種協作是否會比我們與我們的候選產品的協作更具吸引力。此外，我們為候選產品建立協作或其他替代安排的努力可能不會成功，因為它們可能被認為處於協作努力的開發階段太早，第三方可能認為它們沒有必要的潛力來證明安全性和有效性。
此外，最近大型製藥公司之間的業務合併數量很大，導致未來潛在合作伙伴的數量減少。即使我們成功地達成合作，該合作的條款和條件可能會限制我們與潛在的合作者就某些條款達成未來的協議。
如果我們尋求進行合作，我們可能無法及時、以可接受的條件談判合作，甚至根本無法談判。如果我們無法做到這一點，我們可能不得不減少候選產品的開發，減少或推遲我們的開發計劃或一個或多個其他開發計劃，推遲我們潛在的商業化或縮小任何銷售或營銷活動的範圍，或者增加我們的支出，並自費進行開發或商業化活動。如果我們選擇增加我們的支出，為我們自己的開發或商業化活動提供資金，我們可能需要獲得額外的資本，這些資本可能無法以可接受的條件提供給我們，或者根本無法獲得。如果我們沒有足夠的資金，我們可能無法進一步開發我們的候選產品，或者將它們推向市場併產生產品收入。
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我們可能會與第三方就候選產品的開發和商業化進行合作。如果這些合作不成功，我們可能無法利用這些候選產品的市場潛力。
如果我們與任何第三方達成任何合作安排，我們很可能會對我們的合作者投入到我們候選產品的開發或商業化的資源的數量和時間進行有限的控制。我們從這些安排中創造收入的能力將取決於我們的合作者成功履行這些安排中分配給他們的職能的能力和努力。涉及我們的候選產品的協作將給我們帶來許多風險，包括：
•合作者在決定他們將應用於這些合作的努力和資源方面有很大的自由裁量權，並且可能不會按預期履行他們的義務；
•協作者可以不強調或不對我們的候選產品進行開發和商業化，或者可以根據臨牀試驗結果、協作者戰略重點的變化(包括業務合併或業務部門或開發功能的出售或處置)、可用的資金或外部因素(例如轉移資源或創建競爭優先級的收購)來選擇不繼續或續訂開發或商業化計劃；
•合作者可以推遲臨牀試驗，為臨牀試驗計劃提供資金不足，停止臨牀試驗或放棄候選產品，重複或進行新的臨牀試驗，或要求臨牀試驗候選產品的新配方；
•如果合作者認為有競爭力的產品更有可能成功開發，或者可以以比我們更具經濟吸引力的條款進行商業化，則合作者可以獨立開發或與第三方開發直接或間接與我們的候選產品競爭的產品；
•擁有多個產品的營銷和分銷權利的合作者可能不會投入足夠的資源來營銷和分銷FYARRO或我們未來可能開發的任何其他候選產品(如果獲得批准)，相對於其他產品；
•我們可能會將獨家權利授予我們的合作者，從而阻止我們與他人合作；
•合作者可能無法適當地獲取、維護、辯護或執行我們的知識產權，或可能以某種方式使用我們的專有信息和知識產權，從而引發訴訟或其他與知識產權相關的訴訟，從而危及我們的專有信息和知識產權或使我們面臨潛在的訴訟或其他與知識產權相關的訴訟；
•合作者和我們之間可能發生糾紛，導致我們候選產品的研究、開發或商業化的延遲或終止，或者導致昂貴的訴訟或仲裁，分散管理層的注意力和資源；
•合作可能會終止，如果終止，可能會導致需要額外的資金來進一步開發或商業化適用的候選產品；
•合作協議可能不會以最有效的方式或根本不會導致候選產品的開發或商業化；
•合作者可能無法及時、準確地向我們提供有關合作下的開發進度和活動的信息，或者可能會限制我們共享此類信息的能力，這可能會對我們向投資者報告進度以及以其他方式計劃我們自己的候選產品開發的能力產生不利影響；
•合作者可能擁有或共同擁有我們與他們合作產生的產品的知識產權，在這種情況下，我們將沒有開發或商業化該知識產權的專有權；以及
•合作者的銷售和營銷活動或其他操作可能不符合適用法律，從而導致民事或刑事訴訟。
我們與我們的合作者之間的糾紛可能會導致訴訟或仲裁，這將增加我們的費用並轉移我們管理層的注意力。此外，這些交易和安排是合同性質的，可根據適用協議的條款終止或解除。例如，在2022年6月27日，由於我們被指控存在重大違規行為，平機會選擇立即終止《平機會許可協議》。 我們不同意並繼續質疑平機會有關重大違約的指控，亦不相信平機會有權因重大違約而終止《平機會特許協議》，並因此相信終止《平機會特許協議》是為了方便而終止。 為方便起見，EOC有權提前120天終止協議
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書面通知。 我們免除了與平機會終止通知有關的通知期，因此，平機會許可協議於2022年6月27日起終止。根據平機會許可協議，我們依賴平機會提供相當部分的財政資源，以及為FYARRO在平機會地區的發展、監管和商業化活動提供資金。此外，EoC在合作下完成FYARRO的開發或商業化之前終止了EoC許可協議，對EoC區域內許可產品的潛在批准和我們的收入產生了不利影響，我們將不會從合作中獲得未來的收入。 我們可能有必要自費承擔在平機會地區發展FYARRO的責任，或為該地區尋找另一個合作伙伴。在這種情況下，我們可能需要尋求額外的資金，我們從FYARRO創造未來收入的潛力可能會大幅降低，我們的業務可能會受到實質性和不利的損害。
一般風險
訴訟和法律程序，包括平等機會糾紛，可能會大幅增加我們的成本，損害我們的業務。
如附註15(承付款和或有事項)所述簡明合併財務報表在本季度報告的第I部分，表格10-Q，w我們已經、正在並可能成為訴訟和法律程序的一方，這些訴訟和法律程序包括但不限於在正常業務過程中與我們的合作伙伴、董事、高級管理人員、股東、知識產權、僱傭事宜以及我們產品的安全性或有效性有關的訴訟和訴訟程序，這將導致我們產生法律費用和其他相關成本，包括根據賠償義務報銷高級人員和董事的法律費用的潛在費用。2022年6月27日，EOC向國際商會國際仲裁法院提交了針對我們的仲裁請求。在仲裁請求中，平機會聲稱我們違反了平機會許可協議的某些條款，包括沒有向平機會提供某些製造和臨牀開發信息。 因此，EOC正在尋求金錢賠償。仲裁程序正在進行中。

針對這樣的訴訟和法律程序進行辯護的費用可能是巨大的，而且不能保證我們會在任何辯護中取得成功。此外，解決此類訴訟或法律程序可能需要的時間是不可預測的，這些行動可能會分散管理層對我們業務日常運營的注意力，這可能會對我們的業務、運營結果和現金流產生不利影響。我們的保險公司可能拒絕承保，可能資本不足，無法支付有效索賠，或者我們的保單限制可能不足以完全滿足任何損害賠償或和解。如果發生這種情況，任何此類獎勵的支付都可能對我們的綜合業務、現金流和財務狀況產生重大不利影響。此外，任何此類索賠，無論成功與否，都可能損害我們的聲譽和業務。訴訟和法律程序受到固有不確定性的影響，不時出現的此類事件的不利結果可能會對我們的業務、運營結果和財務狀況產生重大不利影響。
我們的股票價格波動很大。
我們普通股的市場價格可能會受到重大波動的影響。從合併完成到2022年9月30日，我們普通股的市場價格從11.00美元的低點到32.99美元的高點不等。從歷史上看，處於早期階段的製藥、生物技術和其他生命科學公司的證券市場價格波動特別大。可能導致我們普通股市場價格波動的一些因素包括：
•我們有能力獲得監管部門對FYARRO在其他適應症或我們未來可能開發的任何其他候選產品的批准，以及延遲或未能獲得此類批准；
•FYARRO或我們未來可能開發的任何候選產品，如果被批准用於營銷和商業化，未能實現商業成功；
•無法獲得足夠的FYARRO或我們未來可能開發的任何候選產品的供應，或無法以可接受的價格這樣做；
•訂立或終止關鍵協議，包括關鍵許可、供應或合作協議；
•監管當局的不利決定；
•為強制執行或捍衞我們的任何知識產權或對抗他人的知識產權而發起實質性的發展或達成爭端或訴訟；
•適用於FYARRO或我們未來可能開發的任何候選產品的法律或法規的變化；
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•FYARRO或我們未來可能開發的任何候選產品的當前和任何未來非臨牀或臨牀試驗的結果；
•商業合作伙伴或競爭對手宣佈新的商業產品、臨牀進展(或缺乏進展)、重大合同、商業關係或資本承諾；
•未能達到或超過我們可能向公眾提供的財務和發展預測；
•未能達到或超過投資界的財務和發展預測；
•公眾、立法機構、監管機構和投資界對製藥業的看法；
•總體市場狀況和其他與我們的經營業績或我們競爭對手的經營業績無關的因素，包括由於投資者對通脹和俄羅斯與烏克蘭之間的敵對行動的擔憂而導致的市場狀況惡化；
•與我們的市場有關的負面宣傳，包括對此類市場的其他產品和潛在產品的負面宣傳；
•引入與我們的產品和潛在產品競爭的技術創新或新療法；
•我們或我們的競爭對手宣佈重大收購、戰略合作、合資企業或資本承諾；
•與專利權有關的糾紛或其他發展，包括專利、訴訟事項，以及我們為我們的技術獲得專利保護的能力；
•核心員工流失；
•重大訴訟，包括專利或股東訴訟；
•如果證券或行業分析師沒有發表關於我們業務的研究或報告，或者如果他們對我們的業務和股票發表了不利或誤導性的意見；
•同類公司的市場估值變化；
•一般和特定行業的經濟狀況可能會影響我們的研發支出；
•我們或我們的股東將來出售我們的普通股；
•本公司普通股成交量；
•改變醫療保健支付制度的結構；
•不利的監管決定；
•我們普通股的交易量；以及
•我們財務業績的週期波動。
此外，股票市場總體上經歷了很大的波動，這種波動往往與個別公司或生物技術部門的經營業績無關。這些廣泛的市場波動也可能對我們普通股的交易價格產生不利影響。
在過去，在一家公司的證券市場價格波動之後，股東經常對這些公司提起集體證券訴訟。無論這類訴訟的是非曲直或最終結果如何，如果提起訴訟，這類訴訟可能會導致鉅額費用，並分散管理層的注意力和資源，這可能會嚴重損害我們的盈利能力和聲譽。
此外，我們股價的下跌可能會導致我們的普通股不再滿足納斯達克繼續上市的標準。如果我們無法維持在納斯達克上市的要求，我們可能會被摘牌，這可能會對我們籌集額外資金的能力以及我們普通股的價格和流動性產生重大不利影響。
我們必須對財務報告保持有效的內部控制，如果我們無法做到這一點，我們的財務報告的準確性和及時性可能會受到不利影響，這可能會對我們的業務和股票價格產生實質性的不利影響。
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我們是一家“新興成長型公司”，如“啟動我們的企業創業法案”所定義，因此將能夠利用適用於非“新興成長型公司”的其他公司的各種報告要求的某些豁免，包括不被要求遵守薩班斯-奧克斯利法案第404(B)節的審計師認證要求。
我們必須對財務報告保持有效的內部控制，以便準確和及時地報告我們的經營結果和財務狀況。此外，作為一家上市公司，薩班斯-奧克斯利法案要求我們每季度評估我們的披露控制和程序的有效性，以及在每個財政年度結束時評估我們對財務報告的內部控制的有效性。我們嚴重依賴對交易的直接管理監督，以及使用法律和外包會計專業人員。隨着我們的發展，我們計劃僱傭更多的人員並利用外部臨時資源，並可能實施、記錄和修改政策和程序，以保持有效的內部控制。然而，我們可能會發現內部控制的缺陷和弱點，或者不能糾正之前發現的內部控制缺陷。
根據《薩班斯-奧克斯利法案》第404條，我們的管理層要評估對財務報告的內部控制，必須達到的標準規則很複雜，需要大量的文件、測試和可能的補救措施。這些嚴格的標準要求我們的審計委員會得到建議，並定期更新管理層對財務報告內部控制的審查。我們的管理層可能無法有效和及時地實施控制和程序，以充分迴應適用於我們作為上市公司的更高的監管合規和報告要求。如果我們未能在會計、財務和信息技術職能部門配備足夠的人員，或對財務報告進行足夠的內部控制，以滿足作為上市公司的要求，包括《薩班斯-奧克斯利法案》的要求，我們的業務和聲譽可能會受到損害，我們的股票價格可能會下跌。此外，投資者對我們的看法可能會受到不利影響，這可能會導致我們普通股的市場價格下降。
在美國，上市公司的財務報告義務既昂貴又耗時，我們的管理層將被要求投入大量時間處理合規問題。
在最近完成合並後，我們作為一家上市公司已經產生並預計將繼續產生重大的額外法律、會計和其他費用，包括與上市公司報告要求相關的成本，這是我們作為私人持股公司沒有發生的。在美國，作為一家上市公司的義務需要大量的支出，並對我們的管理層和其他人員提出了巨大的要求，包括因交易所法案和有關公司治理實踐的規則和法規，包括2002年薩班斯-奧克斯利法案(“薩班斯-奧克斯利法案”)、多德-弗蘭克華爾街改革和消費者保護法案(“多德-弗蘭克法案”)和納斯達克上市要求而產生的上市公司報告義務產生的成本。這些規則要求建立和維持有效的披露和財務控制程序、對財務報告的內部控制以及改變公司治理做法，以及許多其他複雜的規則，這些規則往往難以實施、監測和保持遵守。例如，我們的一些管理層以前沒有管理和運營過上市公司。因此，我們的管理層和其他人員將需要投入大量時間來確保我們遵守所有這些要求並與新法規保持同步，否則我們可能會不符合要求，並有可能成為訴訟對象或被摘牌，以及其他潛在問題。此外，這些規章制度還可能使我們難以獲得和維護董事和高級管理人員的責任保險，而且成本高昂。因此，我們可能更難吸引和留住合格的人員加入我們的董事會或擔任高管。, 這可能會對投資者的信心造成不利影響，並可能導致我們的業務或股票價格受到影響。
不能保證我們將能夠遵守納斯達克的持續上市標準。
如果納斯達克因未能達到納斯達克的上市標準而將我們的普通股在其交易所退市，我們和我們的股東可能面臨重大的不利後果，包括：
•我們證券的市場報價有限；
•我們證券的流動性減少；
•確定我們的普通股為“細價股”，這將要求交易我們普通股的經紀商遵守更嚴格的規則，並可能導致我們證券二級交易市場的交易活動減少；
•有限數量的新報道和分析師報道；以及
•未來發行更多證券或獲得更多融資的能力下降。
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目錄表
我們的主要股東和管理層擁有我們相當大比例的普通股，並將能夠對有待股東批准的事項施加重大控制。
我們的行政人員、董事、持有5%或以上股本的人士及他們各自的聯營公司實益擁有我們已發行有表決權股份的相當大部分。
這些股東共同行動，或許能夠影響需要股東批准的事項。例如，它們可能會影響董事選舉、修改我們的組織文件或批准任何合併、出售資產或其他重大公司交易。這可能會阻止或阻止對我們普通股的主動收購建議或要約，因為您可能認為作為我們的股東之一，這符合您的最佳利益。這羣股東的利益可能並不總是與您的利益或其他股東的利益一致，他們的行為可能會促進他們的最佳利益，而不一定是其他股東的利益，包括為他們的普通股尋求溢價，並可能影響我們普通股的現行市場價格。
不利的全球經濟狀況可能會對我們的業務、財務狀況或經營結果產生不利影響。
我們的經營結果可能會受到戰爭、恐怖主義、地緣政治不確定性、其他商業中斷以及全球經濟和全球金融市場總體狀況的不利影響。嚴重或長期的經濟低迷可能會給我們的業務帶來各種風險，包括對我們的候選產品的需求減弱，以及我們在需要時以可接受的條件籌集額外資本的能力(如果有的話)。經濟疲軟或下滑也可能給我們的供應商帶來壓力，可能導致供應中斷，或導致我們的客户推遲支付我們的服務。如果由於地緣政治事件導致業務中斷時間延長，我們可能會蒙受重大損失，需要大量的恢復時間並經歷鉅額支出才能恢復我們的業務或臨牀運營。我們在俄羅斯、白俄羅斯或烏克蘭沒有業務，但我們不知道也不能知道這些地區目前正在實時展開的地緣政治不確定性是否會升級，導致廣泛的經濟和安全狀況，或者醫療用品配給，這可能會限制我們在美國以外進行臨牀試驗的能力，或者對我們的業務造成實質性影響。此外，我們的保險單通常包含某種形式的戰爭免責條款，我們不知道如果發生據稱是由地緣政治不確定性造成的損失，我們的保險公司可能會如何應對。上述任何一項都可能損害我們的業務，我們無法預見當前的經濟氣候和金融市場狀況可能對我們的業務產生不利影響的所有方式。
此外，我們的行動和業績可能會受到政治或內亂或軍事行動的影響，包括目前俄羅斯和烏克蘭之間的衝突、恐怖主義活動、不穩定的政府和法律體系。由於全球經濟狀況，一些第三方付款人可能會推遲或無法履行其償還義務。失業或其他經濟困難也可能由於自付或可扣除義務的增加、對現有自付或可扣除義務的更高成本敏感性、失去醫療保險覆蓋範圍或其他原因而影響患者支付醫療保健的能力。我們在經歷政治或內亂的地區進行臨牀試驗的能力可能會對臨牀試驗的登記或臨牀試驗的及時完成產生負面影響。我們認為，上述經濟狀況可能會導致對我們藥品的需求減少，這可能會對我們的收入、業務和運營結果產生實質性的不利影響。
我們是一家規模較小的報告公司。我們無法確定，適用於規模較小的報告公司的信息披露要求的降低，是否會降低我們的普通股對投資者的吸引力，或者以其他方式限制我們籌集額外資金的能力。
根據適用的證券法規，我們是一家“較小的報告公司”。較小的報告公司是指，截至其最近結束的第二財季的最後一個營業日，(I)非關聯公司或公眾流通股持有的公司有表決權股票的總市值低於2.5億美元或(Ii)收入低於1億美元，公開流通股低於7億美元的公司。美國證券交易委員會規則規定，公開募股金額低於7,500萬美元的公司，在任何12個月的期限內，只能以S-3上市登記表的形式出售股份，出售金額不得超過公開募股總額的三分之一。如果我們不符合這一公開流通股要求，我們根據S-3表格進行的任何發行將被限制為在任何12個月期間籌集三分之一的公開流通股。此外，規模較小的報告公司能夠在其備案文件中提供簡化的高管薪酬披露，並在我們提交給美國證券交易委員會的文件中承擔某些其他減少的披露義務，包括除其他外，僅被要求在年報中提供兩年的經審計財務報表。由於我們是一家規模較小的報告公司，我們提交給美國證券交易委員會的文件中披露的信息減少，可能會使投資者更難分析我們的運營結果和財務前景。
我們預計，在可預見的未來，我們不會支付任何現金股息。
目前的預期是，我們將保留未來的收益，如果有的話，為我們業務的發展和增長提供資金。因此，在可預見的未來，我們普通股的資本增值(如果有的話)將是股東唯一的收益來源。
102
目錄表
如果股票研究分析師不發表關於我們、我們的業務或我們的市場的研究或報告，或發表不利的研究或報告，我們的股價和交易量可能會下降。
我們普通股的交易市場將受到行業或股票研究分析師發佈的關於我們和我們業務的研究和報告的影響。股票研究分析師可能選擇不提供我們普通股的研究報道，這種缺乏研究報道可能會對我們普通股的市場價格產生不利影響。如果我們確實有股票研究分析師的報道，我們將無法控制分析師或他們報告中包含的內容和意見。如果一個或多個股票研究分析師下調我們的股票評級或發佈其他不利的評論或研究，我們普通股的價格可能會下跌。如果一個或多個股票研究分析師停止對我們的報道或未能定期發佈關於我們的報告，對我們普通股的需求可能會減少，這反過來可能導致我們的股價或交易量下降。
如果我們不能吸引和留住管理層和其他關鍵人員，我們可能無法繼續成功地開發或商業化我們的候選產品，或以其他方式實施我們的業務計劃。
我們在競爭激烈的製藥業中競爭的能力取決於我們吸引和留住高素質的管理、科學、醫療、法律、銷售和營銷以及其他人員的能力。我們將高度依賴我們的管理和科學人員。失去這些個人的服務可能會阻礙、延遲或阻止我們產品線的成功開發、我們計劃的臨牀試驗的完成、我們候選產品的商業化或許可或收購新資產，並可能對我們成功實施業務計劃的能力產生負面影響。如果我們失去其中任何一個人的服務，我們可能無法及時找到合適的替代者，甚至根本無法找到合適的替代者，我們的業務可能會因此受到損害。由於生物技術、製藥和其他行業對合格人才的激烈競爭，我們未來可能無法吸引或留住合格的管理層和其他關鍵人員。
根據我們的章程文件和特拉華州法律，反收購條款可能會使收購我們變得更加困難，並可能阻止我們的股東試圖更換或罷免我們的管理層。
我們修訂和重述的公司註冊證書和章程中的條款可能會推遲或阻止收購或管理層的變動。這些規定包括一個保密的董事會，禁止在獲得股東書面同意的情況下采取行動，以及董事會有權在沒有股東批准的情況下發行優先股。此外，由於我們是在特拉華州註冊成立的，我們受特拉華州公司法第203條的規定管轄，該條款禁止持有我們已發行有表決權股票超過15%的股東在某些情況下與我們合併或合併。儘管我們相信這些條款將通過要求潛在的收購者與我們的董事會談判，從而提供一個接受更高出價的機會，但即使一些股東可能認為要約是有益的，這些條款也將適用。此外，這些規定可能會使股東更難更換負責任命管理層成員的董事會成員，從而挫敗或阻止我們的股東試圖更換或撤換現有管理層。
我們的章程規定，特拉華州衡平法院是我們與股東之間幾乎所有糾紛的獨家法庭，這可能會限制我們的股東在與我們或我們的董事、高管或其他員工的糾紛中獲得有利的司法論壇的能力。
我們的附例規定，特拉華州衡平法院(或，如果特拉華州衡平法院沒有管轄權，則為特拉華州聯邦地區法院)是任何州法律索賠的唯一和獨家論壇，這些索賠涉及(I)代表我們提起的任何派生訴訟或法律程序，(Ii)任何聲稱我們的任何董事、高級管理人員或其他員工或我們的股東對我們或我們的股東負有受託責任的訴訟，(Iii)根據DGCL的任何規定對我們提出索賠的任何訴訟，或DGCL授予特拉華州衡平法院、我們修訂和重述的公司註冊證書或我們的附例(包括其解釋、有效性或可執行性)的管轄權，或(Iv)任何主張受內部事務原則管轄的針對我們的索賠的訴訟；條件是，這些法院條款的選擇不適用於為執行證券法、交易法或聯邦法院擁有專屬管轄權的任何其他索賠而提起的訴訟。此外，《證券法》第22條規定，聯邦法院和州法院對所有此類《證券法》訴訟擁有同時管轄權。修訂和重述的附則規定，聯邦地區法院是解決根據《證券法》提出的訴因的任何申訴的唯一論壇。法院條款的選擇可能會限制股東在司法法院提出其認為有利於與我們或我們的董事、高管或其他員工發生糾紛的索賠的能力，這可能會阻止針對我們和我們的董事、高管和其他員工的此類訴訟。如果法院發現附例中所載的法院條款的選擇在訴訟中不適用或不可執行, 我們可能會因在其他司法管轄區解決此類訴訟而產生額外成本，這可能會對我們的業務和財務狀況產生不利影響。任何個人或實體
103
目錄表
購買或以其他方式取得本公司股本股份的任何權益，應視為已知悉並同意本公司上述附例的規定。
我們的員工可能從事不當行為或其他不當活動，包括違反適用的監管標準和要求或從事內幕交易，這可能會嚴重損害我們的業務。
我們面臨着員工欺詐或其他不當行為的風險。員工的不當行為可能包括故意不遵守FDA和適用的非美國監管機構的規定、向FDA和適用的非美國監管機構提供準確的信息、遵守美國和國外的醫療欺詐和濫用法律法規、準確報告財務信息或數據或向我們披露未經授權的活動。員工也可能無意或故意向競爭對手泄露我們的專有和/或機密信息。特別是，醫療保健行業的銷售、營銷和商業安排受到旨在防止欺詐、不當行為、回扣、自我交易和其他濫用行為的廣泛法律法規的約束。這些法律法規限制或禁止廣泛的定價、折扣、營銷和促銷、銷售佣金、客户激勵計劃等業務安排。員工不當行為還可能涉及不當使用(包括交易)在臨牀試驗過程中獲得的信息，這可能導致監管制裁和對我們的聲譽造成嚴重損害。我們已經通過了行為準則，但並不總是能夠識別和阻止員工的不當行為，我們為發現和防止這種行為而採取的預防措施在控制未知或未管理的風險或損失方面可能無效，或者在保護我們免受政府調查或因未能遵守這些法律或法規而引起的其他行動或訴訟方面無效。如果對我們採取任何此類行動，而我們未能成功地為自己辯護或維護自己的權利，這些行動可能會對我們的業務產生重大影響，包括施加鉅額罰款或其他制裁。
第二項股權證券的未經登記的銷售和收益的使用

除了我們之前在本公司提交給美國證券交易委員會的2022年9月22日提交的8-K表格報告中披露的以外，沒有任何未經登記的證券銷售。
第3項高級證券違約
沒有。
第4項礦山安全信息披露
不適用。
第5項其他資料
沒有。
104
目錄表
項目6.展品。
在該等展品之前的展品索引中所列的展品，作為本季度報告的一部分提交或提供，在此引用作為參考。
展品
數
描述
3.1
修訂和重新發布的公司註冊證書(通過參考註冊人於2021年8月27日提交給美國證券交易委員會的8-K表格當前報告的附件3.1合併而成)。
3.2
修訂及重訂本公司章程(參考註冊人於2021年8月27日向美國證券交易委員會提交的現行8-K表格報告附件3.2)。
4.1
預先出資認股權證表格(通過參考註冊人於2022年9月22日提交給美國證券交易委員會的當前8-K表格報告的附件4.1併入)。
10.1
本公司與買方之間於2022年9月22日提交的證券購買協議表格(此表格已併入註冊人於2022年9月22日提交予美國證券交易委員會的8-K表格附件10.1)。
10.2
登記權利協議表格，日期為2022年9月22日，由本公司和買方之間簽署(通過參考註冊人於2022年9月22日提交給美國證券交易委員會的當前8-K表格報告的附件10.2而併入)。
31.1*
根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302節通過的1934年《證券交易法》第13a-14(A)和15d-14(A)條頒發的首席執行幹事證書。
31.2*
根據依照2002年薩班斯-奧克斯利法案第302節通過的1934年《證券交易法》第13a-14(A)和15d-14(A)條認證首席財務幹事。
32.1**
根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條通過的《美國法典》第18編第1350條規定的首席執行官證書。
32.2**
根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906節通過的《美國法典》第18編第1350條對首席財務官的認證。
101.INS內聯XBRL實例文檔
101.SCH內聯XBRL分類擴展架構文檔
101.CAL內聯XBRL分類擴展計算鏈接庫文檔
101.DEF內聯XBRL分類擴展定義Linkbase文檔
101.LAB內聯XBRL分類擴展標籤Linkbase文檔
101.PRE內聯XBRL分類擴展演示文稿Linkbase文檔
104封面交互數據文件(格式為內聯XBRL，包含附件101中包含的適用分類擴展信息)。
*現送交存檔。
**本合同附件32.1和附件32.2中提供的證明被視為與本季度報告中的10-Q表格一起提供，並且不會被視為根據修訂後的1934年證券交易法第18節的目的而“存檔”，除非註冊人通過引用明確地將其併入其中。

105
目錄表
簽名
根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使本報告由正式授權的簽署人代表其簽署。
Aadi生物科學公司。
日期：2022年11月9日
發信人：/s/Scott Giacobello
斯科特·賈科貝羅
首席財務官
(首席財務官和正式授權的官員)
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