美國
美國證券交易委員會
華盛頓特區，郵編：20549
表格
(標記一)
根據1934年《證券交易法》第13或15(D)條規定的季度報告 |
截至本季度末
或
根據1934年《證券交易法》第13或15(D)條提交的過渡報告 |
關於從到的過渡期
委託文件編號：
(註冊人的確切姓名載於其章程)
(述明或其他司法管轄權 公司或組織) |
(税務局僱主 識別號碼) |
(主要執行辦公室地址) |
(郵政編碼) |
(
(註冊人的電話號碼，包括區號)
不適用
(前姓名、前地址和前財政年度，如果自上次報告以來發生變化)
根據該法第12(B)條登記的證券：
每個班級的標題 |
|
交易 符號 |
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註冊的每個交易所的名稱 |
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(納斯達克全球精選市場) |
用複選標記表示註冊人(1)是否在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類報告的較短時間內)提交了1934年《證券交易法》第13條或15(D)節要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內是否符合此類提交要求。
用複選標記表示註冊人是否在過去12個月內(或在註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T規則第405條(本章232.405節)要求提交的每個交互數據文件。
用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司或新興成長型公司。請參閲《交易法》第12b-2條規則中“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小申報公司”和“新興成長型公司”的定義。
大型加速文件服務器 |
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加速文件管理器 |
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規模較小的報告公司 |
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新興成長型公司 |
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如果是一家新興的成長型公司，用複選標記表示註冊人是否已選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易所法》第13(A)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則。
用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如《交易法》第12b-2條所定義)。是，☐不是
截至2022年11月7日，註冊人擁有
目錄表
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頁面 |
第一部分： |
財務信息 |
|
第1項。 |
財務報表: |
1 |
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截至2022年9月30日和2021年12月31日的簡明資產負債表(未經審計) |
1 |
|
截至2022年9月30日和2021年9月30日的三個月和九個月的簡明經營報表和全面虧損(未經審計) |
2 |
|
截至2022年9月30日和2021年9月30日的三個月和九個月股東權益簡明報表(未經審計) |
3 |
|
截至2022年9月30日和2021年9月30日的9個月現金流量表簡明表(未經審計) |
5 |
|
未經審計的簡明財務報表附註 |
6 |
第二項。 |
管理層對財務狀況和經營成果的探討與分析 |
15 |
第三項。 |
關於市場風險的定量和定性披露 |
24 |
第四項。 |
控制和程序 |
24 |
第二部分。 |
其他信息 |
|
第1項。 |
法律訴訟 |
25 |
第1A項。 |
風險因素 |
25 |
第二項。 |
未登記的股權證券銷售和收益的使用 |
69 |
第三項。 |
高級證券違約 |
69 |
第四項。 |
煤礦安全信息披露 |
69 |
第五項。 |
其他信息 |
70 |
第六項。 |
陳列品 |
71 |
簽名 |
72 |
|
i
有關前瞻性陳述的警示説明
這份關於Form 10-Q的季度報告以及在此引用的信息，特別是在第II部分第1A項下的“風險因素”部分和第I部分第2項下的“管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析”一節中包含的前瞻性陳述，符合修訂後的1933年證券法第27A節和修訂後的1934年證券法第21E節的含義。在某些情況下，您可以通過“預期”、“相信”、“繼續”、“可能”、“估計”、“預期”、“打算”、“可能”、“可能”、“目標”、“進行中”、“計劃”、“預測”、“項目”、“潛在”、“應該”、“將”或“將”或這些術語的否定來識別前瞻性陳述，或旨在識別關於未來的陳述的其他可比術語。這些陳述涉及已知和未知的風險、不確定性和其他因素，可能導致我們的實際結果、活動水平、業績或成就與這些前瞻性陳述明示或暗示的信息大不相同。此外，這些陳述是基於我們管理層的信念和假設以及截至本季度報告Form 10-Q之日我們管理層目前掌握的信息。雖然我們認為這些信息構成了此類聲明的合理基礎，但此類信息可能是有限或不完整的，我們的聲明不應被解讀為表明我們已對所有可能獲得的相關信息進行了詳盡的調查或審查。前瞻性陳述固有地受到風險和不確定因素的影響，其中一些風險和不確定因素是無法預測或量化的。你應該閲讀下面標題為“風險因素摘要”的章節和第二部分中的“風險因素”。, 這份10-Q表格季度報告的第1A項討論了可能導致我們的實際結果與前瞻性陳述中明示或暗示的結果大不相同的重要因素，這些因素可能會在我們提交給美國證券交易委員會的後續報告中不時更新或補充。
此外，我們在一個不斷髮展的環境中運營。新的風險因素和不確定因素可能不時出現，管理層不可能預測到所有的風險因素和不確定因素。由於這些因素，我們不能向您保證本季度報告中關於Form 10-Q的前瞻性陳述將被證明是準確的。除非適用法律要求，我們不打算公開更新或修改本文中包含的任何前瞻性陳述，無論是由於任何新信息、未來事件、情況變化或其他原因。
您應該完整地閲讀這份Form 10-Q季度報告，並瞭解我們未來的實際結果可能與我們預期的大不相同。我們通過這些警告性聲明來限定我們所有的前瞻性聲明。
II
風險因素摘要
以下是使我們的普通股投資具有投機性或風險性的重要因素的摘要。重要的是，這一總結沒有涉及我們面臨的所有風險和不確定性。關於本風險因素摘要中總結的風險和不確定因素以及我們面臨的其他風險和不確定因素的更多討論，可在本10-Q表格季度報告第二部分第1A項“風險因素”下找到。以下摘要通過對此類風險和不確定性進行更全面的討論，對其全文進行了限定。在評估對我們普通股的投資時，您應仔細考慮本季度報告10-Q表中第II部分第1A項“風險因素”中所描述的風險和不確定性。
三、
四.
第一部分--融資AL信息
項目1.融資所有報表。
NKARTA公司
濃縮BAL牀單
(未經審計，以千計)
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9月30日， |
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十二月三十一日， |
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資產 |
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流動資產 |
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現金和現金等價物 |
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可供出售的短期投資 |
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預付費用和其他流動資產 |
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流動資產總額 |
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受限現金 |
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財產和設備，淨額 |
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經營性租賃使用權資產 |
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其他長期資產 |
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總資產 |
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負債和股東權益 |
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流動負債 |
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應付帳款 |
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經營租賃負債，本期部分 |
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應計負債和其他流動負債 |
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流動負債總額 |
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經營租賃負債，扣除當期部分 |
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其他長期負債 |
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總負債 |
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和(注7) |
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股東權益 |
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普通股 |
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額外實收資本 |
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累計其他綜合損失 |
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累計赤字 |
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股東權益總額 |
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總負債和股東權益 |
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$ |
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$ |
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||
附註是這些簡明財務報表的組成部分。
1
NKARTA公司
運營簡明報表離子與綜合損失
(未經審計，單位為千，不包括每股和每股數據)
|
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截至三個月 |
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九個月結束 |
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2022 |
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2021 |
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2022 |
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2021 |
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運營費用： |
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研發 |
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一般和行政 |
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總運營費用 |
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運營虧損 |
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其他收入(費用)，淨額： |
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利息收入 |
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其他收入(費用)，淨額 |
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其他收入合計，淨額 |
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淨虧損 |
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( |
) |
綜合損失： |
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淨虧損 |
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( |
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( |
) |
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( |
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其他綜合損失 |
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) |
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( |
) |
綜合損失 |
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每股基本和稀釋後淨虧損 |
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用於計算淨虧損的加權平均股份 |
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附註是這些簡明財務報表的組成部分。
2
NKARTA公司
的簡明陳述股東權益
(未經審計，單位為千，共享數據除外)
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普通股 |
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其他內容 |
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累計 |
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累計 |
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總計 |
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股票 |
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金額 |
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資本 |
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損失 |
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赤字 |
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權益 |
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平衡，2021年12月31日 |
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普通股股份的歸屬 |
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普通股發行 |
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基於股份的薪酬 |
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未實現虧損 |
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淨虧損 |
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平衡，2022年3月31日 |
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普通股股份的歸屬 |
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普通股發行 |
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普通股發行 |
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基於股份的薪酬 |
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未實現虧損 |
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淨虧損 |
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平衡，2022年6月30日 |
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普通股股份的歸屬 |
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普通股發行 |
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普通股的發行 |
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基於股份的薪酬 |
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未實現虧損 |
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淨虧損 |
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平衡，2022年9月30日 |
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( |
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( |
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3
NKARTA公司
股東權益簡明報表
(未經審計，單位為千，共享數據除外)
|
|
普通股 |
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其他內容 |
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|
累計 |
|
|
累計 |
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總計 |
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股票 |
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金額 |
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資本 |
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收入 |
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赤字 |
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權益 |
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平衡，2020年12月31日 |
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普通股股份的歸屬 |
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普通股發行 |
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基於股份的薪酬 |
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未實現收益 |
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淨虧損 |
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平衡，2021年3月31日 |
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普通股股份的歸屬 |
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普通股發行 |
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基於股份的薪酬 |
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短期未實現虧損 |
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淨虧損 |
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平衡，2021年6月30日 |
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普通股股份的歸屬 |
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普通股的發行 |
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基於股份的薪酬 |
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短期未實現虧損 |
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平衡，2021年9月30日 |
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附註是這些簡明財務報表的組成部分。
4
NKARTA公司
凝聚的政治家現金流T
(未經審計，以千計)
|
|
九個月結束 |
|
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|
2022 |
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2021 |
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經營活動的現金流： |
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淨虧損 |
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對淨虧損與經營活動中使用的現金淨額進行的調整： |
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基於股份的薪酬費用 |
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折舊及攤銷 |
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投資溢價和折價的累加和攤銷淨額 |
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非現金租賃費用 |
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經營性資產和負債變動情況： |
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預付費用和其他資產 |
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( |
) |
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( |
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經營租賃負債 |
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應付賬款、應計賬款和其他負債 |
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用於經營活動的現金淨額 |
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投資活動產生的現金流： |
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購置財產和設備 |
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購買短期投資 |
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短期投資到期日 |
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用於投資活動的現金淨額 |
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融資活動的現金流： |
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行使股票期權所得收益 |
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二次發行的收益，扣除發行成本 |
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自動櫃員機發行收益，扣除發行成本 |
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遞延發行費用的支付 |
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融資活動提供的現金淨額 |
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現金及現金等價物淨增(減) |
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期初現金、現金等價物和限制性現金 |
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現金、現金等價物和受限現金期末 |
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$ |
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對資產負債表中的現金、現金等價物和限制性現金進行對賬： |
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現金和現金等價物 |
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受限現金 |
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現金總額、現金等價物和限制性現金 |
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非現金投資和融資活動的補充披露： |
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以經營性租賃負債換取的使用權資產 |
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以經營性租賃負債換取的使用權資產 |
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購置應付帳款中的財產和設備 |
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$ |
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附註是這些簡明財務報表的組成部分。
5
NKARTA公司
財務備註AL報表
(未經審計)
1.業務組織機構及業務描述
業務描述
Nkarta公司(“Nkarta”或“公司”)於2015年7月在特拉華州註冊成立。該公司是一家生物製藥公司，開發用於治療癌症的工程自然殺傷(NK)細胞。該公司專注於利用NK細胞的天然強大力量來識別和殺死異常細胞，並招募適應性免疫效應器來產生特異和持久的反應。Nkarta正在將其NK擴增平臺技術與專有細胞工程技術相結合，以產生充足的NK細胞供應，設計增強的NK細胞對腫瘤靶點的識別，並提高體內持續活動的持久性，用於癌症治療。Nkarta的目標是開發現成的NK細胞治療候選產品，以改善患者的預後。該公司的業務總部設在加利福尼亞州舊金山南部，並在
流動資金和管理計劃
隨附的未經審核簡明財務報表乃假設本公司將繼續經營下去而編制。然而，自成立以來，該公司將其幾乎所有的努力都投入到組織和人員配備、業務規劃、籌集資金、進行臨牀前研究和啟動臨牀研究上，並沒有從計劃中的主要業務中實現實質性收入。此外，該公司的經營歷史有限，自成立以來一直出現經營虧損，預計在可預見的未來，隨着其繼續進行研究和開發活動，該公司將繼續出現淨虧損。截至2022年9月30日，該公司的累計虧損為$
管理層計劃繼續產生大量費用，以便開展研究和開發活動，開展這些活動將需要更多資金。該公司打算通過債務或股權融資或其他安排來籌集此類資本，為運營提供資金。管理層相信，公司目前的現金、現金等價物、受限現金和短期投資將提供足夠的資金，使公司能夠在本報告提交之日起至少12個月內履行其義務。
2022年4月28日，本公司發行並出售
2021年8月12日，本公司與銷售代理Cowen and Company，LLC簽訂了一項銷售協議，以規定發行、發行和銷售總額高達$
2.列報依據和重大會計政策
陳述的基礎
隨附的截至2022年9月30日以及截至2022年和2021年9月30日的三個月和九個月的未經審計簡明財務報表是根據美國中期財務信息公認會計原則(“美國公認會計原則”)以及修訂後的1933年證券法S-X條例第10條編制的。因此，它們不包括美國公認會計準則要求的完整財務報表的所有信息和附註。這些未經審計的簡明財務報表只包括正常的和經常性的調整，公司認為這些調整對於公平陳述公司的財務狀況及其運營和現金流結果是必要的。
6
新冠肺炎大流行
新冠肺炎疫情對全球經濟造成了幹擾，已經並可能影響到公司未來的業務和運營。為應對疫情，《冠狀病毒援助、救濟和經濟安全法案》(簡稱《CARE法案》)於2020年3月27日簽署成為法律。除其他事項外，CARE法案包括與可退還工資税抵免、推遲僱主的社會保障付款、淨營業虧損利用和結轉期、修改淨利息扣除限制和對合格修繕物業的税收折舊方法進行技術更正等相關的税收條款。CARE法案對公司截至2021年12月31日的年度或截至2022年9月30日的9個月的所得税撥備沒有影響。該公司繼續評估CARE法案對其財務狀況、經營結果和現金流的影響。本公司目前預計不會根據CARE法案申請貸款或贈款。
預算的使用
按照美國公認會計原則編制財務報表要求管理層作出估計和假設，以影響公司財務報表和附註中報告的金額。管理層持續評估其估計，包括與臨牀前研究、資產和負債的公允價值、基於股份的薪酬和所得税有關的估計。管理層的估計是基於歷史經驗、對當前事件的瞭解以及管理層認為在這種情況下未來可能採取的合理行動。實際結果可能與這些估計和假設不同。
每股淨虧損
每股基本淨虧損的計算方法是將淨虧損除以當期已發行普通股的加權平均數，不考慮潛在的稀釋證券。每股攤薄淨虧損的計算方法是將淨虧損除以普通股的加權平均數加上期內發行的潛在攤薄證券的潛在攤薄影響之和。如果這種納入的影響是反稀釋的，潛在的稀釋性證券被排除在稀釋收益或每股虧損之外。本公司的潛在攤薄證券，包括在該等股份轉換為普通股之前的可轉換優先股、未歸屬普通股，以及本公司股權激勵計劃下的未償還股票期權，已被排除在每股攤薄淨虧損的計算之外，因為它們將反攤薄每股淨虧損。在列報的所有期間，由於公司的淨虧損狀況，用於計算基本和稀釋後流通股的股份數量沒有差別。
7
3.每股淨虧損
下表總結了每股基本淨虧損和攤薄淨虧損的計算方法(除每股和每股數據外，以千計)：
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截至三個月 |
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九個月結束 |
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2022 |
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2021 |
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2022 |
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2021 |
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分子： |
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淨虧損 |
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$ |
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分母： |
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加權平均已發行普通股 |
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減去：加權平均未歸屬普通股 |
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( |
) |
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( |
) |
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( |
) |
用於計算淨虧損的加權平均股份 |
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每股基本和稀釋後淨虧損 |
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( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
下表彙總了在計算稀釋後每股淨虧損時被排除在外的已發行的潛在稀釋證券，因為納入這些證券將是反稀釋的：
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截至9月30日， |
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2022 |
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2021 |
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普通股期權 |
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限制性股票單位 |
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提前行使普通股時未歸屬的普通股 |
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4.金融工具的公允價值
下表彙總了該公司金融工具的公允價值(單位：千)：
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公允價值計量使用 |
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9月30日， |
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報價 |
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意義重大 |
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意義重大 |
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資產： |
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現金等價物： |
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貨幣市場基金 |
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短期投資： |
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公司債務證券 |
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商業票據 |
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美國政府證券 |
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短期投資總額 |
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總計 |
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$ |
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8
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公允價值計量使用 |
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十二月三十一日， |
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報價 |
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意義重大 |
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意義重大 |
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資產： |
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現金等價物： |
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貨幣市場基金 |
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短期投資： |
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公司債務證券 |
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商業票據 |
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美國政府證券 |
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短期投資總額 |
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總計 |
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$ |
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$ |
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$ |
— |
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現金等價物和短期投資
按公允價值經常性計量的金融資產包括公司的現金等價物和短期投資。現金等價物包括貨幣市場基金和由商業票據、美國政府證券和公司債券組成的短期投資。該公司從其投資經理處獲得定價信息，並通常使用標準的可觀察輸入來確定投資證券的公允價值，包括報告的交易、經紀/交易商報價以及出價和/或要約。
如果投資的報價在相同證券的活躍市場上可用，則投資在公允價值層次中被歸類為第一級。對貨幣市場基金的投資為#美元
對有價證券的投資使用第二級投入進行估值。二級證券最初按交易價格估值，隨後在利用直接或間接可觀察到的報價以外的投入進行估值和報告，例如來自第三方定價供應商的報價。由二級投入確定的公允價值利用了報價、利率和收益率曲線等可觀察到的數據點，需要進行判斷和使用估計，如果估計發生變化，可能會對公司的財務狀況和運營結果產生重大影響。美元的有價證券
下表彙總了公司截至2022年9月30日和2021年12月31日作為可供出售證券入賬的短期投資(單位：千)：
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2022年9月30日 |
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成熟性 |
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攤銷 |
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未實現 |
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未實現 |
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估計數 |
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公司債務證券 |
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商業票據 |
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美國政府證券 |
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總計 |
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( |
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$ |
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2021年12月31日 |
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成熟性 |
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攤銷 |
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未實現 |
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未實現 |
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估計數 |
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公司債務證券 |
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( |
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商業票據 |
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美國政府證券 |
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總計 |
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$ |
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9
本公司已將其所有可供出售的投資證券歸類為簡明資產負債表上的流動資產，這是基於這些投資證券的高流動性，並因為這些投資證券被認為可用於當前業務。
本公司考慮未實現虧損是否因信用損失或其他因素造成。截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司可供出售證券的未實現虧損是由經濟環境導致的市場價值和利率波動造成的，而不是信用風險。該公司的結論是，自2022年9月30日和2021年12月31日起，不需要為信貸損失撥備。管理層既不打算出售，也不太可能要求本公司在收回其成本基礎或收回公允價值之前出售該等投資。未實現損益計入累計其他綜合虧損。
曾經有過
5.資產負債表組成部分
預付費用和其他流動資產
預付費用和其他流動資產由以下部分組成(以千計)：
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9月30日， |
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十二月三十一日， |
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預付費用 |
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$ |
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其他流動資產 |
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預付費用和其他流動資產總額 |
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$ |
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$ |
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財產和設備，淨額
財產和設備，淨額由以下部分組成(以千計)：
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9月30日， |
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十二月三十一日， |
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租賃權改進 |
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傢俱和固定裝置 |
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研究設備 |
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計算機和軟件 |
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在建工程 |
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總資產和設備 |
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減去累計折舊和攤銷 |
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) |
財產和設備合計(淨額) |
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$ |
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折舊和攤銷費用為#美元
應計負債和其他流動負債
應計其他流動負債由以下部分組成(以千計)：
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9月30日， |
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十二月三十一日， |
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應計補償 |
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$ |
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$ |
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應計研究和開發成本 |
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應計財產和設備 |
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其他應計負債和流動負債 |
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應計負債和其他負債總額 |
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$ |
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10
6.租契
該公司目前的公司辦公室、實驗室空間、製造設施和位於加利福尼亞州舊金山南部的隔間內的專用空間，以及公司計劃用於公司辦公室、實驗室和製造的舊金山南部的一個額外設施，都有經營租約。租金費用是在每次租約期間以直線方式確認的，為#美元。
2021年1月，本公司簽署了對初始租賃協議的第三次修訂，其中規定租賃同一建築中的額外空間。
於2021年7月，本公司就位於加利福尼亞州南三藩市的公司辦公、製造及實驗室空間訂立租賃協議，租賃到期日約為
在11月於二零二一年，本公司訂立附加租賃協議修訂本。租賃修訂明確包括將製造作為設施的許可用途，澄清硅谷銀行是根據租賃簽發信用證的可接受銀行，修訂信用證可轉讓條款，並取代租賃附帶的信用證形式。
於2022年8月，本公司就其位於加利福尼亞州南三藩市的現有設施訂立了初始租賃協議的第五次修訂及額外租賃協議的第二次修訂。初始租賃協議的第五項修訂包括將公司某些現有設施的租賃期延長至2030年7月31日。附加租賃協議的第二項修正案規定約為#美元。
11
截至2022年9月30日，現有經營租賃項下的經營租賃負債到期日如下(以千計)：
截至十二月三十一日止的年度： |
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金額 |
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2022年(剩餘三個月) |
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2023 |
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2024 |
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2025 |
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2026 |
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2027年及其後 |
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未貼現的未來最低租賃付款總額 |
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扣除計入的利息 |
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租户改善應收賬款減少 |
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經營租賃負債總額 |
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經營租賃負債： |
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當前 |
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非當前 |
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租賃總負債 |
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7.承付款和或有事項
擔保協議
本公司訂有協議，在高級職員或董事以高級職員或董事身分應本公司要求服務時，如發生某些事件或事故，本公司會向該高級職員及董事作出彌償。賠償期的期限為官員或董事的終身。根據這些賠償協議，公司未來可能需要支付的最大金額是無限的；然而，公司有董事和高級職員保險單，限制其風險，使公司能夠在某些情況下收回任何未來金額的一部分，並受免賠額和免賠額的限制。該公司擁有
信用證
截至2022年9月30日，該公司擁有
8.CRISPR合作協議
2021年5月5日，該公司與CRISPR治療股份公司(“CRISPR”)簽訂了一項研究合作協議(經修訂後的“CRISPR協議”)，共同開發和共同商業化針對CD70腫瘤抗原的CAR-NK工程化候選產品和第二種新型NK+T細胞(“NK+T”)候選產品。此外，該公司還從CRISPR獲得了以下許可證
根據CRISPR協議的條款，該公司和CRISPR平分所有與CD70 CAR-NK候選產品、NK+T候選產品和潛在的未來CAR-NK計劃相關的全球研發成本和潛在利潤。對於NK+T項目，CRISPR負責基因編輯活動和T細胞相關活動，Nkarta負責NK細胞相關活動。與研發活動相關的成本分攤的相關影響計入簡明經營報表的研發費用。與公司提供的服務相關的費用被歸類為研發費用。從CRISPR收到的部分償還費用的付款被記為研究和開發費用的減少。因CRISPR部分償還而減少的研究和開發費用為#美元
12
對於每個包含從CRISPR獲得許可的基因編輯目標的非協作產品候選，公司將保留全球權利，並可能被要求根據開發和監管批准里程碑的實現進行潛在的未來付款
9.股份薪酬
股權激勵計劃
本公司2020年業績激勵計劃(“2020計劃”)於2020年6月經本公司董事會通過，並於2020年7月經本公司股東批准，自本公司首次公開發行(“IPO”)完成後生效。於2020年度計劃生效後，本公司2015年度股權激勵計劃(“2015年度計劃”)將不再提供任何資助。公司2020年計劃允許授予激勵性股票期權、非限制性股票期權、股票增值權、股票獎金、限制性股票、股票單位和其他形式的獎勵，包括向其高級管理人員、董事、員工、顧問和顧問發放現金獎勵。
總計
下表彙總了截至2022年9月30日的9個月內2020年計劃和2015年計劃下的選項活動：
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股份數量 |
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加權的- |
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加權的- |
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截至2021年12月31日的未償還債務 |
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授與 |
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已鍛鍊 |
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被沒收 |
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) |
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在2022年9月30日未償還 |
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可於2022年9月30日行使 |
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已歸屬，預計於2022年9月30日歸屬 |
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股票期權授予的加權平均授予日期公允價值為#美元。
下表彙總了截至2022年9月30日的9個月內2020計劃下的限制性股票單位活動：
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股份數量 |
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加權平均 |
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截至2021年12月31日的未償還債務 |
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授與 |
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被沒收 |
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( |
) |
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既得 |
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— |
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|
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— |
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在2022年9月30日未償還 |
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$ |
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13
員工購股計劃
2020年6月經公司董事會通過，2020年7月經公司股東批准的《公司2020年員工購股計劃》，於首次公開招股完成後生效。總計
提前行使限制性股票期權的責任
須由本公司回購的股份為
基於股份的薪酬費用
截至2022年9月30日和2021年9月30日的三個月和九個月的股票薪酬支出如下(以千為單位)：
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截至三個月 |
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九個月結束 |
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2022 |
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2021 |
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2022 |
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2021 |
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研發 |
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$ |
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$ |
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$ |
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$ |
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一般和行政 |
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基於股份的總薪酬 |
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$ |
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$ |
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$ |
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與未歸屬股票期權有關的未確認補償費用總額為#美元。
10.所得税
曾經有過
14
項目2.管理層的討論和分析財務狀況及經營業績。
您應閲讀以下對我們的財務狀況和經營結果的討論和分析，連同本季度報告第一部分第1項中包含的我們的10-Q表格中的財務報表和相關注釋，以及我們於2022年3月17日提交給美國證券交易委員會(“美國證券交易委員會”)的10-K表格年度報告中經審計的財務報表和相關注釋中的相關注釋，包括我們對我們的業務和相關融資的計劃和戰略的信息。下面的討論和分析包括涉及風險和不確定因素的前瞻性聲明，包括本季度報告中“風險因素”部分所闡述的風險和不確定因素，這些風險和不確定因素可能會導致我們的實際結果與以下討論和分析中包含的前瞻性聲明中描述或暗示的結果大不相同。請參閲上文“關於前瞻性陳述的告誡”。除文意另有所指外，術語“公司”、“恩卡塔公司”、“我們”、“我們”或“我們”均指恩卡塔公司。我們沒有任何子公司。
概述
我們是一家生物製藥公司，專注於治療癌症的同種異體、現成的自然殺傷(NK)細胞療法的發現、開發和商業化。我們目前有共同領導的候選產品NKX101，一種針對顯示NKG2D配體的細胞的CAR-NK候選產品，以及NKX019，一種針對CD19抗原的CAR-NK候選產品，正在進行第一階段臨牀試驗。這兩種候選產品都採用了專利技術，使我們能夠產生充足的NK細胞供應，提高這些細胞在體內持續活動的持久性，設計增強的NK細胞對腫瘤靶點的識別，增強細胞適應性和腫瘤微環境規避，以及冷凍、存儲和解凍我們用於癌症治療的工程NK細胞。我們的候選產品被設計為同種異體和現成的，這意味着它們是使用來自與接受治療的患者不同的人的細胞生產的，並大量生產，然後冷凍，因此可以立即用於治療患者，不像自體細胞療法，後者來自患者自己的細胞。根據已發表的某些NK細胞療法的臨牀試驗數據，我們相信，工程NK細胞具有成為一種有效的癌症療法的潛力，具有良好的耐受性，並避免了其他細胞療法所觀察到的一些毒性。
我們的模塊化NK細胞工程平臺旨在解決當前T細胞和NK細胞工程技術的限制和挑戰，這是我們對NK細胞生物學的內部專業知識和深入瞭解的結果。我們的平臺包括NK細胞擴增、持久性、靶向和冷凍保存的專利技術。我們所有的候選產品都包含了我們技術平臺的四個組成部分，我們相信這為在我們的開發計劃中實現具有臨牀意義的結果提供了最佳機會。
NKX101目前正在美國進行一項多中心第一階段臨牀試驗，用於治療復發/難治性急性髓系白血病(AML)和高風險骨髓增生異常綜合徵(MDS)。這項正在進行的人類首例研究評估了NKX101在淋巴清除化療後給藥的安全性、藥代動力學和初步抗腫瘤活性。臨牀試驗包括劑量發現和劑量擴展，旨在確定推薦的第二階段劑量。
NKX019目前正在美國和澳大利亞的一項多中心第一階段臨牀試驗中進行研究，通過靶向在這些類型的癌細胞上發現的CD19抗原來治療各種B細胞惡性腫瘤，其中以CD19為靶標的工程NK細胞、T細胞和單抗已經顯示出臨牀活性。這項正在進行的人類首項研究評估了NKX019在淋巴清除化療後使用的安全性、藥代動力學和初步抗腫瘤活性。臨牀試驗包括劑量發現和劑量擴展，旨在確定推薦的第二階段劑量。
根據公司與CRISPR治療股份公司於2021年5月簽訂的研究合作協議(修訂後的“CRISPR協議”)，我們正在合作設計和開發最多兩種同種異體基因編輯NK細胞療法，其中一種是針對CD70腫瘤抗原的CAR-NK工程候選產品，另一種是同種異體基因編輯NK+T細胞療法。
自2015年開始運營以來，我們投入了幾乎所有的資源來支持我們的產品開發努力，招聘人員，籌集資金以支持和擴大此類活動，併為這些業務提供一般和行政支持。我們沒有從產品銷售中獲得任何收入，我們的運營資金主要來自我們於2020年7月完成的首次公開募股(IPO)、發行可轉換本票、私募我們的優先股、於2022年4月完成的普通股二次發行以及我們之前合作的收益。於截至2021年及2020年12月31日止年度分別錄得淨虧損8,610萬美元及9,140萬美元，於截至2022年及2021年9月30日止九個月分別錄得8,130萬美元及6,330萬美元之淨虧損，並預期在可預見未來將繼續錄得重大虧損。截至2022年9月30日，我們的累計赤字為2.854億美元。截至2022年9月30日，我們擁有現金、現金等價物、限制性現金和短期投資3.951億美元。
15
我們預計，隨着我們繼續為我們的候選產品開發和尋求監管批准，從事其他研發活動以擴大我們的候選產品渠道，維持和擴大我們的知識產權組合，並最終建立一個商業組織，我們的運營費用將大幅增加。自成為上市公司以來，我們的運營費用也有所增加，我們預計，當我們不再能夠依賴根據Jumpstart Our Business Startups Act(“JOBS法案”)給予我們的某些“新興成長型公司”豁免時，運營費用將進一步增加，如下文“-JOBS法案”中進一步描述的那樣。我們的淨虧損可能會在季度間和年度間大幅波動，這取決於我們臨牀試驗的時間以及我們在其他研究和開發活動上的支出。
2022年4月28日，我們以承銷的方式公開發行和出售了15,333,334股普通股，其中包括與充分行使承銷商購買額外股份選擇權相關的2,000,000股普通股，向公眾公佈的價格為每股15.00美元。扣除承銷折扣和佣金以及發行費用後，此次發行的淨收益總額約為2.153億美元。
在截至2022年9月30日的9個月中，我們根據自動櫃員機發售計劃發行和出售了113,213股普通股，扣除發售費用後，淨收益約為160萬美元。
新冠肺炎、宏觀經濟形勢和供應中斷最新消息
我們的業務已經並可能在未來受到新冠肺炎疫情以及全球和國家經濟和市場狀況的影響。
新冠肺炎大流行已經並可能在未來造成當前和未來臨牀試驗的進行和登記中斷，原因包括我們治療醫院的牀位短缺和人員配備挑戰等。由於員工流失和自然減員、當前的勞動力短缺和/或護理新冠肺炎患者的臨牀試驗人員被撤出，醫院可能會遇到人員配備方面的挑戰。此外，新冠肺炎大流行導致食品和藥物管理局的工作量顯著增加，需要重新確定審查中項目的優先順序。因此，在監管過程中，我們可能會遇到FDA時間表的延遲。
全球供應鏈的持續中斷也導致了我們候選產品供應的有限中斷，以及我們和我們的合同開發和製造組織(“CDMO”)合作伙伴用於研究和當前良好製造實踐的某些材料的全球供應短缺，例如某些原材料、細胞培養基、一次性塑料和設備。如果新冠肺炎隨後爆發，或者如果它開始對基本分銷系統或我們的第三方製造商、承包商或供應商產生重大影響，我們的供應鏈和運營可能會進一步中斷，我們候選產品的製造和供應可能會出現相關延遲。
此外，由於新冠肺炎疫情和當前的宏觀經濟狀況，我們未來可能會遇到商業規模的良好製造規範製造設施和未來總部建設的延誤。在過去的六個月裏，我們看到建築成本大幅上漲，這對我們新設施的建設成本產生了負面影響。此外，全球供應鏈中斷，包括某些材料的採購延遲和較長的交貨期，可能會對我們新設施的預定完工和/或建設成本產生不利影響。
氟達拉濱是一種常用於腫瘤學的藥物，包括淋巴枯竭，最近有報道稱氟達拉濱短缺。氟達拉濱用於我們的NKX101和NKX019臨牀試驗，然後與我們的候選產品一起治療。我們的一些臨牀試驗地點已經表明，他們正在經歷氟達拉濱的短缺。儘管我們和我們的臨牀站點正在採取措施試圖緩解短缺對我們臨牀試驗的任何影響，但我們某些臨牀試驗站點的登記已經推遲，未來我們可能會繼續遇到由於氟達拉濱短缺而導致的登記延遲。
我們持續監測國內和全球事件的影響，包括但不限於新冠肺炎疫情、通貨膨脹、勞動力短缺和供應鏈問題對我們業務的當前和預期影響，包括NKX101和NKX019臨牀試驗的持續招募，以及我們的合同研究機構(CRO)、CDMO和臨牀試驗地點的影響，以確保我們對運營環境的動態變化保持反應和適應能力。
財務運營概述
運營費用
研究與開發
研究和開發成本主要包括我們候選藥物的發現和臨牀開發所產生的成本，其中包括：
16
我們通常有各種早期研究和藥物發現項目，以及正在進行臨牀試驗的各種候選產品。我們的內部資源、員工和基礎設施不直接與任何一個研究或藥物發現項目捆綁在一起，通常部署在多個項目中。因此，我們不保留關於這些早期研究和藥物發現計劃在特定項目基礎上發生的成本的信息。
我們按實際發生的費用來支付研究和開發費用。將來收到的用於研究和開發活動的貨物或服務的不可退還的預付款被記錄為預付費用。預付金額在相關貨物交付或提供服務時計入費用。
下表彙總了截至2022年9月30日和2021年9月30日的三個月和九個月的研發費用。直接的外部開發計劃費用反映了我們的臨牀開發候選對象和選定用於進一步開發的臨牀前候選對象的外部成本。此類費用包括與製造、臨牀試驗活動、轉化醫學和毒理學活動有關的第三方合同費用。合作伙伴成本分攤是指CRISPR協議中的可報銷研發費用。未分配的內部研發成本包括人員、設施成本、實驗室消耗品以及與我們的管道相關的發現和研究活動。
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截至三個月 |
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九個月結束 |
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2022 |
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2021 |
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2022 |
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2021 |
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(單位：千) |
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(單位：千) |
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直接外部開發計劃支出： |
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NKX101 |
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$ |
5,626 |
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$ |
3,525 |
|
|
$ |
13,884 |
|
|
$ |
8,600 |
|
NKX019 |
|
|
2,472 |
|
|
|
2,828 |
|
|
|
7,704 |
|
|
|
5,302 |
|
CD70 |
|
|
559 |
|
|
|
63 |
|
|
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990 |
|
|
|
427 |
|
NK+T |
|
|
65 |
|
|
|
147 |
|
|
|
141 |
|
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499 |
|
節目5 |
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118 |
|
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— |
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174 |
|
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|
— |
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合作伙伴成本分擔 |
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(1,048 |
) |
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(852 |
) |
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(2,823 |
) |
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(1,210 |
) |
未分配的內部研發成本： |
|
|
|
|
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||||
相關人員(包括股份薪酬) |
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9,022 |
|
|
|
7,584 |
|
|
|
25,654 |
|
|
|
21,829 |
|
其他 |
|
|
6,621 |
|
|
|
3,321 |
|
|
|
18,329 |
|
|
|
10,664 |
|
研發總成本 |
|
$ |
23,435 |
|
|
$ |
16,616 |
|
|
$ |
64,053 |
|
|
$ |
46,111 |
|
研發活動是我們商業模式的核心。與我們的任何候選藥物成功商業化相關的因素有很多，包括未來的試驗設計和各種監管要求，其中許多因素目前無法根據我們的開發階段準確確定。此外，我們無法控制的未來監管因素可能會影響我們的臨牀開發計劃。處於臨牀開發後期階段的候選藥物通常比處於臨牀開發早期階段的候選藥物具有更高的開發成本，這主要是因為後期臨牀試驗的規模和持續時間都有所增加。目前，我們無法合理估計或知道完成我們任何候選藥物的臨牀前和臨牀開發所需努力的性質、時間和成本。然而，我們預計，近期和未來，由於我們計劃的臨牀前和臨牀開發活動，我們的研究和開發費用將大幅增加。
我們的候選藥物能否成功開發具有很大的不確定性。與我們的候選藥物的開發有關的許多變數中的任何一個的結果的變化都可能對與我們的候選藥物的開發相關的成本和時機產生重大影響。淺談我國藥品開發和商業化面臨的風險和不確定性
17
候選人可在表格10-Q的本季度報告第II部分第1A項“風險因素”下找到。我們可能永遠不會成功地獲得監管部門對我們的任何候選藥物的批准。
一般和行政
一般和行政費用主要包括行政、財務和其他行政職能人員的薪金和與僱員有關的費用，包括按股份計算的報酬。其他重大費用包括與知識產權和公司事務有關的法律費用、會計和諮詢服務的專業費用以及與設施有關的費用。
我們預計，在可預見的未來，我們的一般和行政費用將增加，以支持我們增加的研發活動，並反映與上市公司運營相關的成本增加。這些增加的成本可能包括與審計、法律、監管和税務相關的費用增加，這些服務與保持遵守交易所上市和美國證券交易委員會要求有關，董事和高級職員保險費以及投資者關係成本。
其他收入(費用)
利息收入
利息收入包括從我們的現金、現金等價物和短期投資賺取的利息，以及與購買溢價攤銷和短期投資折扣增加有關的調整。
經營成果
下表彙總了我們在所示期間的業務成果(以千計)：
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截至9月30日的三個月， |
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截至9月30日的9個月， |
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2022 |
|
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2021 |
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|
變化 |
|
|
2022 |
|
|
2021 |
|
|
變化 |
|
||||||
運營費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||||
研發 |
|
$ |
23,435 |
|
|
$ |
16,616 |
|
|
$ |
6,819 |
|
|
$ |
64,053 |
|
|
$ |
46,111 |
|
|
$ |
17,942 |
|
一般和行政 |
|
|
6,827 |
|
|
|
5,812 |
|
|
|
1,015 |
|
|
|
19,919 |
|
|
|
17,431 |
|
|
|
2,488 |
|
總運營費用 |
|
|
30,262 |
|
|
|
22,428 |
|
|
|
7,834 |
|
|
|
83,972 |
|
|
|
63,542 |
|
|
|
20,430 |
|
運營虧損 |
|
|
(30,262 |
) |
|
|
(22,428 |
) |
|
|
(7,834 |
) |
|
|
(83,972 |
) |
|
|
(63,542 |
) |
|
|
(20,430 |
) |
其他收入(費用)，淨額： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||||
利息收入 |
|
|
1,900 |
|
|
|
81 |
|
|
|
1,819 |
|
|
|
2,698 |
|
|
|
295 |
|
|
|
2,403 |
|
其他收入(費用)，淨額 |
|
|
17 |
|
|
|
(6 |
) |
|
|
23 |
|
|
|
19 |
|
|
|
(14 |
) |
|
|
33 |
|
其他收入合計，淨額 |
|
|
1,917 |
|
|
|
75 |
|
|
|
1,842 |
|
|
|
2,717 |
|
|
|
281 |
|
|
|
2,436 |
|
淨虧損 |
|
$ |
(28,345 |
) |
|
$ |
(22,353 |
) |
|
$ |
(5,992 |
) |
|
$ |
(81,255 |
) |
|
$ |
(63,261 |
) |
|
$ |
(17,994 |
) |
截至2022年和2021年9月30日的三個月和九個月的比較
研發費用。截至2022年和2021年9月30日的三個月，研發費用分別為2340萬美元和1660萬美元。680萬美元的增長主要是由於員工人數的持續增長導致人員成本增加了140萬美元，主要與NKX101和NKX019有關的項目成本增加了170萬美元，以及主要包括研究、實驗室用品和設施費用在內的其他內部研究成本增加了330萬美元。
截至2022年和2021年9月30日的9個月，研發費用分別為6410萬美元和4610萬美元。1,790萬美元的增長主要是由於員工人數的持續增長導致人員成本增加了380萬美元，主要與NKX101和NKX019有關的計劃成本增加了770萬美元，以及其他內部研究成本增加了770萬美元，主要包括研究、實驗室用品和設施費用。
在截至2022年9月30日的三個月和九個月中，與NKX101和NKX019相關的計劃成本增加，主要是由於與去年同期相比臨牀開發活動增加。我們預計，隨着候選產品的進展以及臨牀試驗和開發活動的開展，我們的研究和開發費用在未來將繼續增加。
18
一般和行政費用。截至2022年和2021年9月30日的三個月，一般和行政費用分別為680萬美元和580萬美元。增加100萬美元的主要原因是人員成本增加了70萬美元，包括由於員工人數的持續增長而增加的基於股份的薪酬支出40萬美元，以及包括保險、租金、折舊費用和其他設施支出在內的其他一般和行政費用增加20萬美元。
截至2022年和2021年9月30日的9個月，一般和行政費用分別為1,990萬美元和1,740萬美元。250萬美元的增加主要是由於人員成本增加230萬美元，包括由於員工人數的持續增長而增加的基於股份的薪酬支出130萬美元，以及包括保險、租金、折舊費用和其他設施支出在內的其他一般和行政費用增加80萬美元。
作為一家上市公司，我們已經並預計將繼續招致額外的費用，我們預計，當我們不再符合《就業法案》所規定的“新興成長型公司”的資格時，這筆費用將進一步增加。此外，我們已經產生並預計將繼續產生與額外保險、投資者關係相關的費用增加，以及與上市公司相關的額外人力資源和專業服務需求相關的其他費用。
利息收入。截至2022年和2021年9月30日的三個月，利息收入分別為190萬美元和10萬美元。利息收入來自短期投資賺取的利息，但被購買溢價的攤銷和短期投資折扣的增加部分抵消。
截至2022年和2021年9月30日的9個月，利息收入分別為270萬美元和30萬美元。利息收入來自短期投資賺取的利息，但被購買溢價的攤銷和短期投資折扣的增加部分抵消。
流動性與資本資源
流動資金來源
截至2022年9月30日，我們擁有現金、現金等價物、限制性現金和短期投資3.951億美元。我們的IPO於2020年7月14日結束，在扣除承銷折扣和佣金以及其他發行費用後，我們獲得了2.651億美元的淨收益。
於2021年8月12日，吾等以表格S-3提交登記聲明(“擱置登記聲明”)，內容包括根據經修訂的1933年證券法(“證券法”)第415條不時發售及出售本公司普通股、優先股股份、債務證券、認股權證及權利及單位的總髮行價高達5.0億美元。《貨架登記聲明》於2021年9月2日被美國證券交易委員會宣佈生效。貨架註冊聲明包括一份招股説明書，其中介紹了以考恩公司為銷售代理，根據證券法規定的“市場”股權發售計劃(“自動櫃員機發售計劃”)，不時發售和出售公司普通股的總髮行價高達1.5億美元的股票。在截至2022年9月30日的9個月中，我們根據自動櫃員機發售計劃發行和出售了113,213股普通股，扣除發售費用後，淨收益約為160萬美元。
2022年4月28日，我們以承銷的方式公開發行和出售了15,333,334股普通股，其中包括與充分行使承銷商購買額外股份選擇權相關的2,000,000股普通股，向公眾公佈的價格為每股15.00美元。扣除承銷折扣和佣金以及發行費用後，此次發行的淨收益總額約為2.153億美元。
自我們成立以來，我們的運營已經產生了淨虧損和負現金流，並預計在可預見的未來我們將繼續遭受淨虧損。我們預計在開發我們的產品流水線和通過臨牀開發推進我們的候選藥物、經歷監管批准程序以及如果獲得批准後啟動商業活動時，將產生大量支出。具體地説，在短期內，我們預計將產生與啟動和完成我們的臨牀試驗、開發和驗證我們的製造工藝以及其他開發活動相關的大量費用。此外，我們預計將產生與上市公司運營相關的額外成本，包括重大的法律、會計、投資者關係和其他我們作為私人公司沒有發生的費用。
我們將需要大量的額外資金來支持我們的持續運營和執行我們的長期發展戰略。在我們能夠從我們的候選藥物的銷售中獲得可觀的收入之前，如果有的話，我們可能會通過發行我們的普通股來尋求額外的資金，包括通過我們的自動取款機發售計劃、其他股權或債務融資或與其他公司的合作或夥伴關係。我們未來資金需求的數額和時間將取決於許多因素，包括我們為候選產品所做的臨牀開發工作的速度和結果，以及其他研究、開發和製造活動。我們可能無法以我們可以接受的條款籌集額外資本，或者根本不能。如果我們不能籌集到
19
如果我們需要資金或簽訂此類協議，我們可能不得不大幅推遲、縮減或停止我們候選藥物的開發和商業化，或者推遲我們擴大產品線的努力。我們還可能被要求出售或許可其他各方開發或商業化我們希望保留的候選藥物的權利。
我們相信，截至2022年9月30日，我們目前的現金、現金等價物、受限現金和短期投資將足以滿足我們在本季度報告10-Q表格發佈日期後至少12個月的現金需求。
現金流
下表列出了所示期間我們的現金流摘要(以千為單位)：
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九個月結束 |
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|||||
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2022 |
|
|
2021 |
|
||
用於經營活動的現金淨額 |
|
$ |
(49,669 |
) |
|
$ |
(50,355 |
) |
投資活動提供的現金淨額(用於) |
|
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(189,436 |
) |
|
|
50,369 |
|
融資活動提供的現金淨額 |
|
|
218,588 |
|
|
|
1,200 |
|
現金及現金等價物淨增(減) |
|
$ |
(20,517 |
) |
|
$ |
1,214 |
|
經營活動
截至2022年和2021年9月30日的9個月，經營活動中使用的淨現金分別為4970萬美元和5040萬美元。在截至2022年9月30日的9個月中，經營活動中使用的現金淨額主要是由於我們淨虧損8130萬美元，經1830萬美元的非現金費用淨額調整後，非現金費用淨額主要包括124美元的基於股票的薪酬 百萬美元，折舊和攤銷190萬美元 投資增加和攤銷80萬美元，非現金租賃支出330萬美元，營業資產和負債淨變化1320萬美元。在截至2021年9月30日的9個月中，經營活動中使用的現金淨額主要是由於我們淨虧損6,330萬美元，經1290萬美元的非現金費用淨額調整後，非現金費用淨額主要包括基於股票的薪酬10.7美元。 百萬美元，折舊和攤銷為120萬美元 投資增加和攤銷240萬美元，經營資產和負債淨變化180萬美元。
投資活動
截至2022年9月30日的9個月，投資活動使用的淨現金為1.894億美元，截至2021年9月30日的9個月，投資活動提供的淨現金為5040萬美元。在截至2022年9月30日的九個月中，用於投資活動的現金淨額主要是由於購買了3.103億美元的短期投資以及購買了1210萬美元的財產和設備，這主要與我們的製造設施的建設有關，但部分被1.33億美元的短期投資到期收益所抵消。截至2021年9月30日的9個月，投資活動提供的現金淨額主要來自1.854億美元的短期投資到期收益，但被購買1.311億美元的短期投資以及購買主要與我們的製造設施建設有關的390萬美元的財產和設備所部分抵消。
融資活動
在截至2022年9月30日的9個月裏，融資活動提供的現金淨額為2.186億美元，主要是因為我們的二次發行獲得了2.156億美元的收益(扣除發行成本)，自動取款機發售計劃獲得了160萬美元(扣除發行成本)，以及行使股票期權獲得了140萬美元。在截至2021年9月30日的9個月裏，融資活動提供的淨現金為120萬美元，主要是由於行使股票期權的收益。
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資金需求
根據我們目前的運營計劃，我們相信，我們現有的現金、現金等價物、受限現金和短期投資將足以為我們的運營提供資金，至少在本10-Q季度報告發布之日起的12個月內。然而，我們對我們的財務資源將在多長時間內足以支持我們的運營的預測是前瞻性陳述，涉及風險和不確定因素，實際結果可能與此大不相同。我們的估計是基於可能被證明是錯誤的假設，我們可能會比我們預期的更早耗盡我們的資本資源。此外，在臨牀試驗中測試候選治療產品的過程成本很高，這些試驗的進展和費用的時間也不確定。
我們未來的資本需求將取決於許多因素，包括：
在我們能夠從銷售我們的候選治療產品中獲得可觀收入之前，我們預計將通過公共或私人股本(包括根據自動取款機發售計劃)或債務融資或其他資本來源(包括潛在的合作、許可證和其他類似安排)為我們的現金需求提供資金。我們可能無法在需要時以優惠條件或根本無法籌集額外資金或達成此類其他安排。在我們通過出售股權或可轉換債務證券籌集額外資本的情況下，我們股東的所有權權益將被或可能被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他對我們普通股股東權利產生不利影響的優惠。債務融資和股權融資可能涉及的協議包括限制或限制我們採取具體行動的能力的契約，例如招致額外債務、進行資本支出或宣佈股息。如果我們通過與第三方的合作或其他類似安排籌集資金，我們可能不得不放棄對我們的候選產品、未來的收入來源或研究計劃的寶貴權利，或者可能不得不以對我們不利的條款授予許可證，並可能降低我們普通股的價值。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資籌集額外資金，我們可能被要求推遲、限制、減少或終止我們的產品開發或未來的商業化努力，或授予開發和營銷我們的候選產品的權利，即使我們本來更願意自己開發和營銷此類候選產品。
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材料現金需求
於2018年5月，我們就位於加利福尼亞州舊金山南部的公司辦公及實驗室空間訂立租賃協議，到期日為2025年5月(“初步租賃協議”)。2019年4月，我們簽署了初始租賃協議的第一次修訂，以增加公司空間、實驗室空間和製造能力，並將租賃期延長至2026年4月。租約修訂的條款包括第一個月的租金減免和租金上升條款。除了支付基本租金外，我們還有義務支付與設施相關的運營費用和納税義務份額的某些慣常金額。
2020年5月，我們簽署了初始租賃協議的第二次修訂，對同一大樓內額外的辦公和實驗室空間簽訂了為期八年的不可撤銷租賃。對額外空間的租約修訂規定在租約的頭三個月內減免租金，並在租賃期內遏制租金上漲。這一額外空間的租約修訂於2021年1月開始，2029年1月到期。租約修訂還包括將我們現有辦公和實驗室空間的租約期限延長至2029年1月，並可選擇將租約再延長七年。
2021年1月，我們執行了初始租賃協議的第三次修訂，對同一大樓內的額外辦公空間簽訂了為期三年的不可撤銷租賃。對這一額外空間的租約修訂於2021年第二季度開始，2024年3月到期。
2021年10月，我們執行了初始租賃協議的第四次修訂，為同一建築中額外的辦公和實驗室空間簽訂了為期七年的不可撤銷租賃。關於增加空間的租約修正案規定在租約的頭兩個月減免租金，並在租賃期內遏制租金上漲。這一額外空間的租約修訂預計將於2022年4月開始，2029年1月到期。該公司預計在租賃期內支付約460萬美元的基本租金。租約修正案也包括了這一額外的空間，我們選擇將租約再延長七年。經修訂的初始租賃協議的其他條款保持不變。
2021年7月，我們簽訂了位於加利福尼亞州舊金山南部的公司辦公、製造和實驗室空間的租賃協議，租期為於租約開始日期約十二年後的日期(“額外租賃協議”)。這一額外空間的租約於2022年1月開始。額外租賃協議亦訂有若干租户改善津貼，以供改善租户及進行與物業初步建造相關的若干基礎設施升級工程，部分款項如被使用，吾等須於租賃期內償還。
2021年11月，我們簽署了公司辦公室、製造和實驗室空間的附加租賃協議修正案。修正案明確將製造作為設施的許可用途，澄清硅谷銀行是根據租約開立信用證的可接受銀行，修改信用證可轉讓條款，並取代租約附帶的信用證形式。附加租賃協議的其他條款保持不變。
2022年8月，我們對初始租賃協議和附加租賃協議進行了修訂。
有關我們的租賃責任的更多信息，請參閲本季度報告中其他部分的Form 10-Q中包含的財務報表附註6。
關鍵會計政策與重大判斷和估計
我們管理層對我們財務狀況和經營結果的討論和分析是以我們的財務報表為基礎的，這些報表是根據美國公認會計準則編制的。編制這些財務報表需要我們作出估計和判斷，以影響我們的財務報表和附註中報告的資產、負債和費用的金額以及或有資產和負債的披露。吾等持續評估吾等的估計及判斷，包括與臨牀前研究及臨牀試驗應計項目有關的估計及判斷、用以釐定額外租賃協議的租賃負債及使用權資產的遞增借款利率，以及基於股份的補償。吾等根據過往經驗、已知趨勢及事件，以及在有關情況下被認為合理及適當的各種其他因素作出估計及假設，其結果構成對資產及負債的賬面價值作出判斷的基礎，而該等資產及負債的賬面價值並非由其他來源輕易可見。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計值不同。
在截至2022年9月30日的九個月內，我們的關鍵會計政策和估計與我們在Form 10-K年度報告中披露的“管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析”中披露的關鍵會計政策和估計相比沒有重大變化。
賠償
在特拉華州法律允許的情況下，根據我們的章程，對於高級職員或董事正在或曾經擔任此類職務期間發生的某些事件或事件，我們向高級職員和董事提供賠償。我們也是賠償協議的一方，
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我們的官員和董事。我們認為，賠償權利和協議的公允價值是最低的。因此，截至2022年9月30日和2021年12月31日，我們沒有記錄這些賠償權利和協議的任何責任。
細分市場信息
我們只有一項業務活動，並在一個可報告的細分市場中運營。
《就業法案》
我們是一家根據《就業法案》描述的“新興成長型公司”，我們本可以利用延長的過渡期來遵守新的或修訂後的會計準則。這將使我們能夠推遲採用某些會計準則，直到這些準則適用於私營公司。我們已不可撤銷地選擇“退出”這一延長的過渡期，因此，我們將在要求非新興成長型公司採用新的或修訂的會計準則的相關日期遵守該等準則。我們打算依靠JOBS法案提供的其他豁免，包括但不限於，不被要求遵守2002年薩班斯-奧克斯利法案(“薩班斯-奧克斯利法案”)第404(B)節的審計師認證要求。
我們將一直是一家新興的成長型公司，直至(I)首次公開募股完成五週年後的財政年度的最後一天，(Ii)財政年度的最後一天，我們的年度總收入至少為12.35億美元，(Iii)財政年度的最後一天，我們被視為根據1934年《證券交易法》(經修訂的《證券交易法》)第12b-2條規則定義的“大型加速申報公司”，如果非關聯公司持有的我們普通股的市值在本年度第二財季的最後一個工作日超過7.00億美元，或(Iv)我們在之前三年期間發行了超過10億美元的不可轉換債務證券的日期，就會發生這種情況。即使我們不再有資格成為一家新興成長型公司，我們仍然有資格成為一家規模較小的報告公司或非加速申報公司，這將使我們能夠利用許多相同的披露要求豁免，包括不需要遵守薩班斯-奧克斯利法案第404條的審計師認證要求，以及減少在我們的招股説明書以及我們的定期報告和委託書中關於高管薪酬的披露義務。
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項目3.數量和質量關於市場風險的披露。
我們持有某些金融工具，現行利率的變化可能會導致有價證券本金的波動。可能使我們面臨嚴重集中信用風險的金融工具主要包括現金、現金等價物、受限現金和短期投資。我們主要將多餘的現金投資於貨幣市場基金、商業票據和金融機構、公司、美國政府支持的機構和美國財政部的債務工具。我們投資活動的主要目標是確保流動性和保本，同時最大限度地增加我們從有價證券獲得的收入，而不會顯著增加風險。此外，我們制定了關於已批准投資和投資到期日的指導方針，旨在保持安全性和流動性。對於短期到期的有價證券，我們不認為市場利率的上升或下降會對已實現價值或經營報表和全面虧損產生重大影響。因此，我們認為，如果利率在2022年9月30日發生10.0%的變化，這一變化不會對截至該日我們投資組合的公允價值產生實質性影響。
我們面臨着與外幣匯率變化相關的市場風險。我們與美國以外的供應商簽訂合同，某些發票是以外幣計價的。我們會因這類安排而受外幣匯率波動的影響。我們目前不對衝我們的外匯兑換風險。
通貨膨脹通常通過增加勞動力、商業支持、建築和研發合同成本(包括製造和臨牀供應成本)來影響我們。我們不認為通貨膨脹對我們在本報告所述期間的經營業績有實質性影響。
我們不認為通脹、利率變化或匯率波動對我們在本文所述任何時期的經營業績產生重大影響。
項目4.控制和程序。
披露控制和程序
我們的管理層在首席執行官以及首席財務和業務官的參與下，評估了截至2022年9月30日，根據《交易法》第13a-15(E)和15d-15(E)規則定義的披露控制程序和程序的有效性。《交易法》規則13a-15(E)和15d-15(E)中定義的術語“披露控制和程序”是指公司的控制和其他程序，旨在確保公司根據交易法提交或提交的報告中要求披露的信息在美國證券交易委員會規則和表格指定的時間段內得到記錄、處理、彙總和報告。披露控制和程序包括但不限於控制和程序，旨在確保公司根據《交易所法》提交或提交的報告中要求披露的信息得到積累，並酌情傳達給公司管理層，包括其主要高管和主要財務官，以便及時做出關於要求披露的決定。管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和操作得多麼好，都只能為實現其目標提供合理的保證，管理部門在評估可能的控制和程序的成本-效益關係時必須運用其判斷。根據對我們截至2022年9月30日的披露控制和程序的評估，我們的首席執行官和首席財務和業務官得出結論，截至該日期，我們的披露控制和程序在合理的保證水平下是有效的。
財務報告內部控制的變化
管理層認定，截至2022年9月30日，在截至2022年9月30日的財政季度內，我們對財務報告的內部控制沒有發生重大影響或合理地可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響的變化。
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第二部分--其他信息
項目1.法律規定法律程序。
有時，我們可能會捲入與正常業務過程中產生的索賠有關的訴訟或其他法律程序。目前沒有針對我們的索賠或行動懸而未決，我們的管理層認為這些索賠或行動可能對我們的業務、運營結果、財務狀況或增長前景產生重大不利影響。
一個或多個第三方針對我們產品組合中的某些許可專利提出了單方面複審。與我們的NKX101候選產品相關的美國專利第10,774,309號和10,829,737號的單方面複審正在進行中。對美國專利號9,511,092(“092專利”)的一次單方面複審已經結束，該複審與我們目前的任何候選產品都不相關，導致某些權利要求被取消，而對092號專利的另一次單方面複審正在進行中。雖然我們計劃大力保護我們的知識產權，就像所有的法律程序一樣，但結果不能得到保證，而且，無論第三方訴訟的是非曲直，這種程序都是耗時和昂貴的。由於這些複審，我們在相關專利下的權利可能會縮小或喪失，在此過程中，我們可能會產生鉅額成本，我們管理層的時間和注意力可能會從我們候選產品的開發和商業化上分流出來。
第1A項。RISK因子。
投資我們普通股的股票涉及很高的風險。在作出投資決定前，您應仔細考慮下列風險因素，以及本10-Q表格季度報告所載的所有其他資料。下面描述的風險並不是我們面臨的唯一風險。發生以下任何風險，或我們目前未知或我們目前認為無關緊要的額外風險和不確定因素，都可能嚴重損害我們的業務、財務狀況、經營結果和增長前景。在這種情況下，我們普通股的交易價格可能會下降，您可能會損失部分或全部投資。這份Form 10-Q季度報告還包含涉及風險和不確定因素的前瞻性陳述和估計。由於特定因素，包括下文所述的風險和不確定因素，我們的實際結果可能與前瞻性陳述中預期的結果大不相同。以下是我們在截至2021年12月31日的10-K表格年度報告中、2022年3月17日提交給美國證券交易委員會的10-Q表格季度報告中、在2022年5月12日提交給美國證券交易委員會的10-Q表格季度報告中、以及在截至2022年6月30日的10-Q表格季度報告中、2022年8月11日提交給美國證券交易委員會的10-Q表格季度報告中闡述的與我們業務相關的風險，這些風險在本10-Q表格季度報告的日期之前基本上沒有變化，但星號(*)指定的風險除外。
我們可能會在未來提交給美國證券交易委員會的文件中不時披露以下因素的進一步變化或披露其他因素。
與我們的財務狀況有關的風險
我們的經營歷史有限，沒有任何產品獲準銷售。
我們是一家發展階段的生物製藥公司，沒有任何產品被批准用於商業銷售，也沒有從產品銷售中獲得任何收入。我們專注於開發基因工程人類細胞作為治療方法，我們的技術是新的，在很大程度上未經驗證。自2015年成立以來，我們將大部分資源投入到開發我們的候選產品、建立我們的知識產權組合、發展我們的供應鏈和內部製造能力、進行業務規劃、籌集資金以及為這些業務提供一般和行政支持。因此，我們沒有有意義的業務來評估我們的業務，如果我們有更長的運營歷史或成功開發和商業化藥物產品的歷史，對我們未來成功或生存能力的預測可能不會那麼準確。我們尚未證明有能力克服迅速發展的生物技術行業中的公司經常遇到的許多風險和不確定因素。如果我們不處理這些風險，我們的業務、財務狀況、經營業績和增長前景將受到實質性的不利影響。
我們自成立以來已經蒙受了重大損失，預計在可預見的未來還將繼續蒙受重大損失。*
自2015年成立以來，我們發生了重大的運營虧損。截至2022年9月30日的9個月以及截至2021年和2020年12月31日的年度，我們的淨虧損分別為8130萬美元、8610萬美元和9140萬美元。截至2022年9月30日，我們的累計赤字為2.854億美元。我們預計在可預見的未來，隨着我們繼續開發我們的候選產品，運營虧損將繼續增加。此外，我們預計在以下情況下，我們的費用將大幅增加：
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我們可能永遠不會在任何或所有這些活動中取得成功，即使我們成功了，我們也可能永遠不會產生足以實現盈利的可觀或足夠大的收入。
我們從未從產品銷售中獲得收入，也可能永遠不會實現或保持盈利。*
我們繼續產生與持續運營和開發我們的聯合主導產品候選產品NKX101和NKX019相關的鉅額研發和其他費用。我們所有的候選產品都需要大量額外的開發時間和資源，然後我們才能申請或獲得監管部門的批准，並開始從產品銷售中獲得收入。美國食品和藥物管理局(FDA)或任何其他監管機構都沒有批准NKX101、NKX019或我們的任何其他候選產品，我們預計不會從產品銷售中獲得收入，除非NKX101、NKX019或我們的其他候選產品已獲得FDA或其他監管機構的批准(如果有的話)，並且我們能夠成功地營銷和銷售候選產品。我們從產品銷售中獲得收入的能力取決於我們或潛在的未來合作伙伴在以下方面的成功：
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我們預計與任何已批准的候選產品商業化相關的成本都會很高。如果FDA或其他全球監管機構要求我們進行臨牀試驗和/或其他臨牀前研究，則我們的費用可能會增加到超出我們目前的預期，而不是我們目前預期的那些試驗和/或臨牀前研究的範圍。
即使我們能夠從銷售任何經批准的產品中獲得收入，我們也可能無法盈利，也可能無法維持或提高季度或年度的盈利能力。我們未能實現並保持盈利，可能會降低公司的價值，削弱我們籌集資金的能力，從而限制我們的研發計劃和擴大業務或繼續運營的努力。
我們將需要額外的資本，如果有的話，這可能會對我們的股東造成稀釋，限制我們的運營，或者要求我們放棄對我們的候選產品的權利。*
我們主要通過私募我們的優先股、我們之前與葛蘭素史克合作的收益、我們於2020年7月完成的首次公開募股(IPO)、我們於2022年4月完成的普通股的承銷公開發行(“第二次發售”)以及我們的“按市場”股權發行計劃(“ATM發售計劃”)為我們的業務提供資金。我們打算繼續使用我們首次公開募股和二次發行的收益，除其他用途外，通過臨牀開發促進NKX101和NKX019的發展。開發藥品和進行臨牀前研究和臨牀試驗的費用很高。截至2022年9月30日，我們擁有現金、現金等價物、限制性現金和短期投資3.951億美元。我們的研發費用從截至2020年12月31日的年度的3620萬美元增加到截至2021年12月31日的年度的6340萬美元，並從截至2021年9月30日的9個月的4610萬美元增加到截至2022年9月30日的9個月的6410萬美元。
在我們能夠產生可觀的產品收入之前，我們預計將通過首次公開募股和二次發售的收益、股票發行和債務融資的組合(包括根據我們的自動取款機發售計劃)以及可能通過額外的許可和開發協議或與第三方的戰略合作伙伴關係來滿足我們的現金需求。融資可能沒有足夠的金額或合理的條款。此外，新冠肺炎疫情或其他因素導致的市場波動可能會對我們在需要時獲得資本的能力產生不利影響。我們沒有任何額外融資的承諾，很可能需要通過出售額外的證券來籌集此類融資。如果我們出售股權或與股權掛鈎的證券，我們現有的股東可能會被稀釋，條款可能包括清算或其他優先於我們股東的權利或以其他方式對其權利產生不利影響的優惠。此外，如果我們發行債務，我們可能需要將相當大一部分運營現金流用於支付此類債務的本金和利息，我們可能需要遵守運營限制，例如產生額外債務的限制，這可能會削弱我們獲取、銷售或許可知識產權的能力，這可能會阻礙我們開展業務的能力。此外，我們發行了額外的證券，無論是股權還是債務，或者這種發行的可能性，可能會導致我們普通股的市場價格下降。
如果我們通過許可或與第三方的協作安排籌集更多資金，我們可能不得不放棄對我們的候選產品有價值的權利，或者以對我們不利的條款授予許可。此外，由於有利的市場條件或戰略考慮，我們可能會尋求額外的資本，即使我們認為我們有足夠的資金用於當前或未來的運營計劃。
試圖獲得額外的融資也可能會轉移我們的管理層對日常活動的注意力，這可能會削弱或推遲我們開發候選產品的能力。此外，由於許多我們目前未知的因素，對我們現金資源的需求可能會發生變化，這些因素包括但不限於我們可能因新冠肺炎疫情或其他原因導致的臨牀前研究或臨牀試驗延遲而產生的任何不可預見的成本，以及我們可能需要比計劃更早地尋求更多資金。如果我們不能及時或根本不能獲得資金，我們可能被要求大幅削減或停止我們的一個或多個研究或開發計劃。
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在我們或我們依賴的第三方開展業務的地區，我們的業務以及與我們開展業務的研究合作伙伴和其他第三方的業務或運營一直並可能繼續受到健康流行病(包括新冠肺炎大流行)的不利影響。
新冠肺炎疫情擾亂了全球的經濟活動和商業運營，包括我們主要業務所在的舊金山灣區。冠狀病毒大流行繼續演變，導致新冠肺炎的病毒的多種變種正在全球傳播，包括奧密克戎變種。到目前為止，大流行已導致實施各種應對措施，包括政府強制實施的居家命令和隔離、旅行限制和其他公共衞生安全措施，以減輕大流行的影響。我們繼續監測這些變化，並根據需要更新我們的操作，以遵守任何州、縣或地方的衞生命令。
我們的一些合同研究機構(“CRO”)在疫情期間經歷了員工流失/自然減員、延誤或中斷。我們的一些臨牀試驗站點不得不暫時限制臨牀方案的登記，以便為新冠肺炎患者劃分醫院牀位的優先順序，或者因為失去了支持研究活動的試驗人員(通過在多個臨牀站點同時開始試驗來緩解)。此外，我們在cGMP製造設施的建設和內部研究工作中經歷了並可能在未來遇到一些延誤。新冠肺炎還導致了某些材料的全球供應短缺，例如我們和我們的合同開發和製造組織(CDMO)用於研究和GMP製造的某些原材料、細胞培養基、一次性塑料和設備。如果由於短缺，我們不能獲得足夠數量的細胞培養液，我們可能需要減少我們計劃的生產次數。由於新冠肺炎造成的供應鏈和運營中斷導致了我們的NKX101臨牀試驗的某些登記延遲。此外，在我們的NKX019型臨牀試驗中，由於醫療人員和設施的重新用途以支持當地大流行工作而受到新冠肺炎的限制，我們在建立臨牀站點方面出現了輕微的延誤。我們將繼續監測新冠肺炎和其他任何疫情對我們業務的影響，包括繼續招募NKX101和NKX019臨牀試驗，以及我們的合作伙伴、CRO、CDMO和臨牀試驗站點與新冠肺炎相關的關閉、旅行限制, 以及對臨牀試驗參與者或臨牀研究人員訪問醫院的限制。儘管加利福尼亞州和聖馬特奧縣已經取消了對新冠肺炎的大部分限制，但以後可能會再次實施類似於之前實施的限制或新的限制。
此外，新冠肺炎疫情嚴重擾亂了全球金融市場，可能會繼續限制經濟活動水平，可能會限制我們獲得資本的能力，這可能會在未來對我們現在或未來的流動性產生負面影響。新冠肺炎的傳播導致的經濟衰退或市場回調可能會對我們的業務和我們普通股的價值產生實質性影響。
新冠肺炎疫情也影響了，也可能在未來影響到我們所在行業的監管機構，這反過來可能會阻礙或推遲我們的臨牀開發努力。我們定期與FDA等衞生當局互動，就我們正在進行的臨牀試驗、產品開發和製造活動獲得建議或達成共識。由於FDA人員優先考慮與大流行相關的工作，我們可能會在獲得定期建議方面遇到延誤，這可能會影響我們將臨牀項目推進到下一階段開發的能力。
我們無法預測新冠肺炎(包括其變體)對我們、我們的研究合作伙伴(包括CRISPR)和其他與我們有業務往來的第三方的未來潛在影響。新冠肺炎大流行對我們的運營和財務業績的影響程度將取決於某些事態發展，包括疫情的持續時間和蔓延，更具傳染性和/或疫苗抗藥性變種的開發和傳播，美國和其他國家為控制、接種和治療該疾病採取的行動的有效性，以及它對我們當前和計劃中的臨牀前研究和臨牀試驗、員工和供應商的影響，所有這些都是不確定的。由於新冠肺炎大流行或其他傳染病大流行、流行或爆發，我們已經和/或可能經歷可能嚴重影響我們的業務、臨牀前研究和臨牀試驗的中斷，包括：
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這些幹擾的嚴重程度將在一定程度上取決於新冠肺炎限制的持續時間和嚴重程度，以及我們和其他人在正常過程中開展業務的能力受到的其他限制。
新冠肺炎疫情或類似的衞生疫情的最終影響極不確定。這些影響將取決於高度不確定和不能有把握地預測的未來發展，例如疫情的持續時間以及美國和其他國家為控制、接種和治療該疾病而採取的行動的有效性。我們還不知道對我們的業務、我們的臨牀試驗、醫療保健系統或全球經濟的潛在延誤或影響的全部程度，但這些延誤可能會對我們的業務、財務狀況和/或運營結果產生實質性影響。
與我們的商業和工業有關的風險
我們的業務依賴於我們的CAR-NK細胞技術平臺的成功。
我們的成功取決於我們是否有能力利用我們的嵌合抗原受體-自然殺傷細胞(“CAR-NK”)技術平臺來生成候選產品，獲得監管部門對由此衍生的候選產品的批准，然後將我們針對一個或多個適應症的候選產品商業化。第一階段臨牀試驗正在進行中，以評估我們最初的兩種候選CAR-NK產品在人體上的應用。我們從我們的技術平臺開發的所有候選產品在成功商業化之前，將需要大量額外的臨牀和非臨牀開發、FDA或一個或多個司法管轄區其他監管機構的審查和批准、大量投資、獲得足夠的商業製造能力和重大營銷努力。如果我們的任何候選產品遇到安全或功效問題、開發延遲或監管問題或其他問題，這些問題可能會影響我們其他候選產品的開發計劃，因為我們所有的候選產品都基於相同的核心CAR-NK工程技術。
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利用CAR-NK細胞是治療癌症的一種新方法，我們必須克服重大挑戰，以便開發、商業化和製造我們的候選產品。
我們的研究和開發努力集中在利用CAR-NK細胞作為免疫腫瘤學治療。到目前為止，FDA只批准了幾種基於細胞的療法用於商業化，還沒有任何監管機構批准基於自然殺傷(NK)的細胞療法用於商業用途。FDA或其他適用監管機構強加的流程和要求可能會導致我們的候選產品在獲得上市授權批准方面的延遲和額外成本。由於我們的Car-NK平臺候選產品是新的，基於細胞的療法相對較新，監管機構可能缺乏評估像我們的Car-NK產品候選產品的先例。隨着細胞治療領域的進一步發展，監管機構強加的過程和要求可能會以一種對我們產生不利影響的方式演變。我們候選產品的新穎性可能會延長監管審查過程，包括在提交IND申請時FDA審查我們的IND申請所需的時間，增加我們的開發成本，推遲或阻止我們的CAR-NK平臺候選產品的批准和商業化。
此外，不斷髮展的新型免疫腫瘤療法給我們帶來了巨大的挑戰，包括：
我們必須能夠克服這些挑戰，以便我們能夠利用CAR-NK細胞開發、商業化和製造我們的候選產品。
CAR-NK細胞的功能和產生的某些方面目前尚不清楚或知之甚少，可能只有通過進一步的臨牀前試驗和臨牀試驗才能知道。任何可能需要的重新設計都可能導致延誤和額外費用。*
目前NK細胞治療的臨牀經驗主要基於來自單倍體供者的細胞，即至少一半的主要人類白細胞抗原(“人類白細胞抗原”)，供者和接受者之間的類型匹配。我們正在進行的NKX101第一階段臨牀試驗評估了由患者特定的單倍體相關捐贈者和完全不相關的捐贈者製造的產品(現成使用)。根據初步的臨牀結果，我們已經進入擴展隊列和僅使用現成產品的NKX101的進一步開發。早期的臨牀結果可能不能反映未來的臨牀試驗結果，這可能需要我們重新評估人類白細胞抗原配型。如果通過未來的臨牀前試驗或臨牀試驗發現需要這樣的匹配，NKX101、NKX019和我們的其他候選產品作為標準化的現成產品將無法為所有患者實現。相反，我們需要為我們的每個候選產品建立一個替代方法，以實現對可尋址患者羣體的覆蓋。
此外，殺傷免疫球蛋白樣受體(KIR)存在於NK細胞表面，識別某些類型的人類白細胞抗原。如果KIR和HLA型相匹配，KIR就會作為NK活性的天然抑制因子，從而防止針對個體自身細胞的免疫反應。在NKX101和NKX019的1期臨牀試驗中，無論具體的KIR表型如何，都可以使用該產品。隨着我們繼續我們的臨牀試驗，我們可能會發現，保持KIR不匹配是實現有臨牀意義的活動所必需的，我們可能需要將KIR不匹配因素納入我們臨牀試驗登記的患者的供體和產品選擇過程中。我們還繼續分析與臨牀活動相關的捐贈者特徵，並可能決定選擇捐贈者來增強我們產品在臨牀上的活性。
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此外，腫瘤有時能夠通過自然產生的NK細胞通過剝離在惡性腫瘤細胞上發現的NKG2D配體來逃避檢測。雖然NKX101被設計成抵抗這種脱落機制，但不能保證腫瘤細胞不會保留或恢復完全脱落NKG2D配體的能力，儘管NKX101的存在將使此類腫瘤對NKX101產生一定程度的耐藥性。如果我們發現腫瘤由於這種NKG2D配體的脱落而對NKX101產生耐藥性，我們將需要重新設計NKX101來抵消這種影響，否則我們可能需要改變或放棄我們對NKX101的開發努力。
最後，CAR-NK細胞生產用於臨牀的歷史有限，我們對NK細胞生物學的瞭解正在不斷擴大。如果我們發現我們目前的製造工藝不充分，或者我們應該確定材料改進的機會，適應工藝改進可能需要相當長的時間。工藝改進也可能需要新的臨牀前研究和臨牀方案，以建立產品的可比性。如果我們在工藝改變後不能表現出可比性，則需要進一步改變我們的製造工藝和/或臨牀試驗。例如，如果沒有顯示出足夠的可比性，我們可能需要重複一項或多項臨牀試驗。
上述過程將需要我們為我們的候選產品重新設計臨牀方案和臨牀試驗，可能需要大量額外的時間和資源來完成，以及大量額外的臨牀試驗參與者和捐贈者的參與，其中任何一項都將推遲我們候選產品的臨牀開發和最終的商業化。
臨牀開發涉及一個漫長而昂貴的過程，結果不確定，由於我們無法控制的各種原因，我們可能會遇到重大延誤。*
臨牀試驗既昂貴又耗時，而且存在很大的不確定性。在臨牀試驗過程中，由於科學可行性、安全性、有效性、不斷變化的醫療標準和其他變量，失敗可能隨時發生。候選產品的臨牀前測試或早期臨牀試驗的結果可能無法預測該候選產品的後期臨牀試驗將獲得的結果。我們、FDA或其他適用的監管機構可隨時出於各種原因暫停或終止候選產品的臨牀試驗，這些原因包括但不限於認為參與此類試驗的受試者面臨不可接受的健康風險或不良副作用，或其他不利的初始經歷或結果。FDA或其他適用的監管機構也可能會要求我們進行額外的臨牀前研究或臨牀試驗，原因包括陰性或不確定的結果或其他原因，未能批准我們所依賴的第三方製造商的原材料、製造工藝或設施，發現我們所依賴的製造工藝或設施中的缺陷，並在臨牀開發期間更改他們的批准政策或法規或他們之前對我們的指導，使我們的臨牀數據不足以獲得批准。此外，從臨牀試驗收集的數據可能不足以支持提交BLA、MAA或其他適用的監管文件。我們不能保證我們可能計劃或啟動的任何臨牀試驗將按計劃進行或如期完成，如果有的話。
我們的一項或多項臨牀試驗在任何階段都可能失敗， 任何失敗都可能阻止我們獲得FDA和其他必要的監管批准，以將我們的候選產品商業化。可能妨礙我們的臨牀開發成功啟動、及時完成或取得積極結果的事件包括但不限於：
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此外，新冠肺炎疫情造成的中斷可能會增加我們在啟動、登記、進行或完成我們計劃的和正在進行的臨牀前研究和臨牀試驗(視情況而定)方面遇到此類困難或延遲的可能性。例如，我們定期與FDA等衞生當局互動，就我們正在進行的臨牀試驗、產品開發和製造活動獲得建議或達成共識。由於FDA人員優先考慮與大流行相關的工作，我們可能會在獲得定期建議方面遇到延誤，這可能會影響我們將臨牀項目推進到下一階段開發的能力。此外，為應對新冠肺炎疫情，美國食品藥品監督管理局暫時推遲了對國內製造設施的例行監督檢查，並於2020年7月開始努力恢復對關鍵任務檢查的重點國內逐案檢查。FDA已經開發了一個評級系統，以幫助確定何時何地進行優先國內檢查最安全。如果FDA確定有必要進行檢查以獲得批准，並且由於旅行限制而無法在審查週期內完成檢查，FDA已表示，它通常打算髮布完整的回覆信。此外，如果沒有足夠的信息來確定設施的可接受性，FDA可以推遲對申請採取行動，直到完成檢查。2020年，幾家公司宣佈收到了完整的回覆信，原因是FDA無法完成對其申請的必要檢查。在過去一年裏, FDA定期宣佈對其檢查活動進行臨時調整，以確保其員工和所監管公司的安全，以適應不斷演變的新冠肺炎疫情。自2022年2月7日起，FDA恢復進行國內監督檢查。美國以外的監管機構可能會採取類似的限制或其他政策措施來應對新冠肺炎疫情，並可能會在監管活動中遇到延誤。如果全球健康擔憂繼續阻礙FDA或其他監管機構進行定期檢查、審查或其他監管活動，可能會嚴重影響FDA及時審查和處理我們提交的監管報告的能力。
隨着監管機構對細胞療法基因編輯的期望隨着CAR-T療法或其他來源的染色體異常數據的不斷演變，我們正在籌備的涉及基因編輯細胞的計劃，包括針對CD70腫瘤抗原的同種異體、現成的CAR-NK產品候選(“CD70 CAR-NK”)，以及我們與CRISPR合作的同種異體、現成的NK細胞(“NK+T”)計劃，可能會被推遲，或者我們可能會被迫為這些計劃招致額外的成本。例如，FDA可能要求對生產的大量經過基因編輯的候選產品進行額外或新的釋放測試，這可能會減緩我們的基因編輯候選產品的開發速度，並增加費用。
如果我們在產品候選的任何臨牀前研究或臨牀試驗的啟動、登記或完成方面遇到進一步延遲，或者如果我們候選產品的任何臨牀前研究或臨牀試驗被取消，我們候選產品的商業前景可能會受到重大不利影響，我們從任何這些候選產品獲得產品收入的能力將被推遲或根本無法實現。此外，完成臨牀試驗的任何延誤都可能增加我們的成本，並減緩我們的候選產品開發和審批過程。
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我們的業務高度依賴於我們候選產品的成功，尤其是NKX101和NKX019的成功，我們可能無法成功開發NKX101、NKX019和/或我們的其他候選產品，或者無法獲得監管部門的批准。*
我們不能保證NKX101和NKX019或我們的任何其他候選產品將安全有效，或將被批准商業化，及時或根本不能。儘管我們的某些員工具有臨牀試驗、監管批准和cGMP生產的經驗，但我們之前尚未完成任何臨牀試驗或向FDA提交過任何候選產品的BLA或類似的監管批准文件，我們不能確定NKX101和NKX019將在臨牀試驗中成功或獲得監管批准。FDA和其他類似的全球監管機構可以出於多種原因推遲、限制或拒絕批准候選產品。有關這些原因的更多詳細信息，請參閲“-臨牀開發涉及一個漫長而昂貴的過程，結果不確定，我們可能會因為各種我們無法控制的原因而遇到重大延誤。”任何延遲獲得或無法獲得適用的監管批准都將推遲或損害我們成功將NKX101和NKX019商業化的能力，並對我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景產生重大不利影響。
NKX101處於早期臨牀試驗階段，受到藥物開發固有風險的影響。2022年4月，我們宣佈了我們的NKX101第一階段臨牀試驗的初步數據，該試驗用於治療復發/難治性急性髓系白血病(AML)或高風險骨髓增生異常綜合徵(MDS)。如果NKX101正在進行的第一階段或我們以後的臨牀試驗遇到安全性、有效性、製造問題、登記問題、開發延遲、監管問題或其他問題，我們的NKX101開發計劃可能會嚴重受損，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景產生實質性的不利影響。此外，由於NKX101和NKX019是我們最先進的候選產品，而且我們的其他候選產品基於類似的技術，如果我們的NKX101或NKX019的臨牀試驗遇到上述任何問題，我們正在籌備的其他候選產品的開發計劃也可能受到嚴重影響，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景產生實質性的不利影響。
我們還計劃開發用於其他適應症的NKX101，包括實體腫瘤適應症，如果我們能夠從包括AML和MDS在內的血癌的NKX101第一階段試驗中獲得臨牀概念驗證的話。我們可能無法在開發過程中推進這些指徵中的任何一個。即使我們獲得監管部門批准將NKX101用於治療任何這些額外適應症，任何此類額外適應症也可能無法成功商業化、被市場廣泛接受或比其他商業上可用的替代藥物更有效。如果我們不能成功地為這些額外的適應症開發NKX101並將其商業化，我們的商業機會將是有限的。
此外，用於治療實體腫瘤的NKX101的開發受到與一般細胞療法的使用相關的一些風險的影響，包括有害的腫瘤微環境和轉移到腫瘤部位。使用導管通過肝動脈直接向肝臟輸送細胞療法的其他風險通常包括導管放置本身可能對動脈造成的損害、使用成像對比劑、輻射暴露以及導管模型之間的差異可能會給觀察到的臨牀效果帶來變異性。與治療血癌相比，開發治療實體腫瘤的方法通常需要更大、更昂貴的臨牀試驗。
2022年4月，我們公佈了NKX019治療B細胞惡性腫瘤的多中心第一階段臨牀試驗的初步數據。由於針對CD19的多種商業藥物的可用性，我們可能難以招募以前沒有接觸過CD19導向藥物的受試者參加NKX019的試驗。這可能會影響獲取有關NKX019活動的數據的能力，並減緩註冊速度。如果我們正在進行的NKX019第一階段或以後的臨牀試驗遇到安全性、有效性、製造問題、登記問題、開發延遲、監管問題或其他問題，我們的NKX019開發計劃可能會嚴重受損，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景產生實質性的不利影響。
我們打算開發我們的候選產品，既作為單一療法，也可能作為聯合療法，這是一種常見的癌症治療形式，目前已批准一種或多種癌症療法。即使我們開發的任何候選產品獲得上市批准或商業化，以便與其他現有療法結合使用，我們仍將面臨FDA或美國以外的類似監管機構可能撤銷對我們候選產品使用的聯合療法的批准，或者這些現有療法可能出現安全性、有效性、製造或供應問題的風險。這可能導致我們自己的產品被從市場上撤下，或者在商業上不那麼成功。
我們還可能結合一種或多種尚未獲得FDA或美國以外類似監管機構批准上市的其他癌症療法來評估我們的候選產品。如果FDA或美國以外的類似監管機構不批准這些其他藥物或撤銷其批准，或者如果我們選擇結合我們開發的任何候選產品進行評估的藥物出現安全性、有效性、製造或供應問題，我們可能無法獲得對我們候選產品的批准或將其推向市場。
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在臨牀試驗中登記和保留患者是一個昂貴和耗時的過程，可能會因我們無法控制的多種因素而被推遲、變得更加困難或變得不可能。*
確定並使患者有資格參與我們的臨牀試驗是我們成功的關鍵。新產品候選產品的臨牀試驗需要登記足夠數量的患者，包括患有該產品候選產品打算治療的疾病的患者，以及符合其他資格標準的患者。患者入院率是臨牀試驗時間的重要組成部分，受到許多因素的影響，包括：
此外，我們需要與許多正在進行的臨牀試驗競爭，以招募患者參加我們預期的臨牀試驗。我們的臨牀試驗也可能與與我們的候選產品處於相似細胞免疫療法領域的其他候選產品的臨牀試驗競爭，這種競爭可能會減少我們可以使用的患者數量和類型，因為一些可能選擇參加我們的試驗的患者可能會選擇參加由我們的競爭對手之一進行的試驗。由於合格臨牀研究人員的數量有限，我們可能會在一些競爭對手使用的相同臨牀試驗地點進行我們的一些臨牀試驗，這將減少可在這些臨牀試驗地點進行臨牀試驗的患者數量。如果我們不能及時招募足夠數量的患者參加我們的臨牀試驗，我們的臨牀試驗的完成可能會推遲或可能無法實現，這將阻止我們進一步開發或商業化我們的候選產品。
我們候選產品的臨牀開發取決於我們為臨牀試驗製造和提供必要的候選產品供應的能力。我們未能或延遲生產和提供足夠數量和質量的候選產品進行臨牀試驗，可能會推遲我們招募和治療患者的能力，或按時完成我們當前或未來的候選產品臨牀試驗的能力。
我們候選產品的臨牀開發還取決於臨牀試驗中使用的某些其他材料和試劑的充足供應。例如，我們的某些臨牀試驗方案需要使用氟達拉濱和環磷酰胺，這兩種藥物在腫瘤學研究中經常使用，我們在某些臨牀試驗方案中使用它們來調節患者接受我們候選產品的治療。此外，我們可能會開發我們的某些候選產品作為與其他癌症療法的聯合療法，這將需要在我們的某些臨牀試驗方案中提供和使用這些治療劑。最近，FDA報告了氟達拉濱短缺，目前還不確定氟達拉濱短缺會持續多久。我們的一些臨牀試驗地點報告説，他們遇到了氟達拉濱的短缺，這導致了一些登記延遲。我們不知道氟達拉濱短缺可能會持續多久。我們或我們的臨牀站點未能或延遲獲得足夠數量的氟達拉濱或進行臨牀試驗所需的其他成分和藥物，可能會推遲我們招募和治療患者的能力，或按時完成我們產品候選產品的當前或未來臨牀試驗。
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如果我們不能及時招募足夠數量的患者參加我們的臨牀試驗，我們的臨牀試驗的完成可能會推遲或無法實現，這將阻止我們進一步開發或商業化我們的候選產品。
我們的臨牀前流水線計劃可能會延遲或永遠不會進入臨牀試驗，這將對我們及時獲得監管批准或將這些計劃商業化的能力產生不利影響。*
為了獲得FDA或其他監管機構的批准，我們必須證明一種新的生物製品在人體上的安全性、純度、效力和有效性。為了滿足這些要求，我們將必須進行充分和良好控制的臨牀試驗。在我們可以開始候選產品的臨牀試驗之前，我們必須完成廣泛的臨牀前測試和研究，以支持我們在美國計劃的IND。我們於2020年開始了我們的第一個候選產品NKX101的臨牀開發，並於2021年開始了我們的第二個候選產品NKX019的臨牀開發，我們的其餘項目正在進行臨牀前開發。我們不能確定我們的臨牀前試驗和研究的及時完成或結果，也不能預測FDA是否會接受我們提出的臨牀計劃，或者我們的臨牀前試驗和研究的結果是否最終將支持我們計劃的進一步發展。因此，我們不能確保我們能夠在我們預期的時間表上提交IND或類似的臨牀前計劃申請，我們也不能確保IND或類似申請的提交將導致FDA或其他監管機構允許臨牀試驗開始。
進行臨牀前試驗是一個漫長、耗時和昂貴的過程。時間長度可以根據程序的類型、複雜性和新穎性而有很大的不同，並且每個程序通常可以是幾年或更長時間。我們或潛在的未來合作伙伴在臨牀前測試和研究方面的任何延誤都可能導致我們產生額外的運營費用。候選產品的臨牀前研究和臨牀試驗的開始和完成速度可能會因許多因素而延遲，例如：
此外，由於臨牀前評估的標準正在發展，可能會迅速變化，即使我們與FDA就IND前提案達成協議，FDA也可能不接受提交的IND申請，在這種情況下，患者登記將被部分或全部擱置，登記患者的治療可能會在重新評估候選產品的同時停止。即使我們的臨牀前項目真的開始臨牀試驗，我們的臨牀試驗或開發努力也可能不會成功。
臨牀前研究和早期臨牀試驗的結果可能不能預測未來的結果。我們臨牀試驗的臨時、“背線”和初步數據可能與最終數據有很大不同。任何臨牀試驗的初步成功可能並不代表這些試驗完成或在後期試驗中取得的結果。
臨牀前研究的結果可能不能預測臨牀試驗的結果，我們開始的任何早期臨牀試驗的結果也可能不能預測後期臨牀試驗的結果。例如，應用於腫瘤學細胞治療的臨牀前模型不能充分代表臨牀環境，因此不能預測臨牀活動或所有潛在的風險，並且可能不能就給定治療的適當劑量或給藥方案提供足夠的指導。
我們可能會不時公開披露我們的臨牀試驗的初步或“背線”數據，這些數據基於對當時可用數據的初步分析，結果以及相關的發現和結論可能會在對特定試驗的相關數據進行更全面的審查後發生變化，包括隨着患者登記的繼續和現有患者的更多數據可用。我們還作出假設、估計、計算和結論，作為我們數據分析的一部分，我們可能沒有收到或沒有機會全面和仔細地評估所有數據。因此，我們報告的背線結果，包括2022年4月報告的NKX101和NKX019的初步第一階段臨牀數據，可能與相同臨牀試驗的未來結果不同，也可能不是指示性的，或者一旦收到更多數據並進行充分評估，不同的結論或考慮因素可能會使此類背線結果合格。背線數據仍需接受審計和核實程序，這可能會導致最終數據與我們之前公佈的初步數據大不相同。因此，應謹慎地查看背線數據，直到最終數據可用，初步或中期數據與最終數據之間的負面差異可能會對受此類數據更新影響的任何候選產品的前景產生重大不利影響。
此外，包括監管機構在內的其他人可能不接受或同意我們的假設、估計、計算、結論或分析，或者可能以不同的方式解釋或權衡數據的重要性，這可能會影響特定計劃的價值、特定候選產品或產品的批准或商業化，以及我們公司的整體價值。此外，我們選擇公開披露的有關特定研究或臨牀試驗的信息通常是大量信息的摘要，您或其他人可能不同意我們確定的材料或其他適當的信息
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我們披露的信息，以及我們決定不披露的任何信息，最終可能被認為對未來有關特定產品、候選產品或我們業務的決策、結論、觀點、活動或其他方面具有重大意義。如果我們報告的背線數據與實際結果不同，或者如果包括監管機構在內的其他人不同意得出的結論，我們獲得批准並將我們的候選產品商業化的能力可能會受到損害。
如果我們的任何候選產品或任何競爭的候選產品顯示出相關的嚴重不良事件，我們可能會被要求停止或推遲進一步的臨牀開發。*
我們的候選產品可能導致的不良副作用可能會導致我們或監管機構中斷、推遲或停止臨牀試驗，並可能導致標籤比預期更嚴格，或者推遲或拒絕FDA或類似的外國監管機構的監管批准。我們的臨牀試驗結果可能會顯示副作用或意想不到的特徵的嚴重程度和流行程度。
雖然我們的NKX101和NKX019一期臨牀試驗的初步數據表明，由於這些細胞類型之間的生物學差異，基於NK細胞的治療可能比基於T細胞的治療耐受性更好，但不能保證患者不會經歷細胞因子釋放綜合徵(CRS)、神經毒性、移植物抗宿主病(GVHD)或其他嚴重的不良事件。與我們的候選產品NKX101或NKX019或淋巴耗竭化療相關的嚴重不良反應也可能發生。NKX101針對的是NKG2D配體，這還不是一種很好的表徵方式。NKG2D靶向多個配體，目前對配體的表達情況還不完全清楚。例如，存在着在已知或尚未得到充分認識的健康細胞羣體上表達配體的風險。因此，這類細胞也可能成為NKX101的靶點，並導致未知頻率和嚴重程度的不良事件。此類不良事件可能會導致我們臨牀計劃的延遲完成。如果我們的候選產品在開發過程中出現不可接受的副作用，以致不再具有積極的益處-風險特徵，我們、FDA、進行我們試驗的機構的IRBs，或者DMMB可以暫停或終止我們的臨牀試驗，或者FDA或類似的外國監管機構可以命令我們停止臨牀試驗或拒絕批准我們的候選產品的任何或所有目標適應症。與治療相關的副作用也可能影響患者招募或納入患者完成試驗的能力，或導致潛在的產品責任索賠。此外，治療醫務人員可能沒有適當地認識或管理這些副作用。, 在識別或管理我們的候選產品的潛在副作用方面培訓不足可能會導致患者受傷或死亡。
我們可能會尋求監管部門的特殊指定，以加快監管審批，但可能無法成功獲得此類指定，即使收到，也可能不利於開發和監管審批過程。
對於我們開發的任何候選產品，我們可能會通過監管機構尋求各種快速計劃，例如再生醫學高級治療(RMAT)指定、突破性治療指定、快速通道指定或優先藥物(“Prime”)。如果產品候選是一種旨在治療、修改、逆轉或治癒嚴重或危及生命的疾病的再生醫學療法，並且關於具有臨牀意義的終點的初步臨牀證據表明，候選產品具有解決此類疾病未滿足的醫療需求的潛力，則候選產品可獲得FDA的RMAT稱號。FDA將突破性療法定義為旨在單獨或與一種或多種其他藥物聯合治療嚴重或危及生命的疾病或狀況的藥物，初步臨牀證據表明，該藥物可能在一個或多個臨牀重要終點顯示出比目前批准的療法有實質性改善，例如在臨牀開發早期觀察到的實質性治療效果。如果一種產品用於治療嚴重或危及生命的疾病，而臨牀前或臨牀數據表明有可能滿足這種疾病未得到滿足的醫療需求，則產品贊助商可以申請FDA的快速通道認證。Prime是歐洲藥品管理局(“EMA”)發起的一項自願計劃，旨在通過加強與有希望的藥物開發商的互動和早期對話，加強對針對未得到滿足的醫療需求的藥物開發的支持，以優化開發計劃並加快評估，以幫助此類藥物更早到達患者手中。
尋求和獲得這些指定取決於我們的臨牀計劃的結果，我們不能保證我們是否以及何時可能擁有來自我們臨牀計劃的數據來支持獲得任何此類指定的申請。FDA和EMA在適用的情況下擁有廣泛的自由裁量權，決定是否授予任何這些指定，因此，即使我們認為某個特定的候選產品有資格獲得其中的一個或多個指定，我們也不能向您保證適用的監管機構會決定授予它。即使我們確實收到了我們可能申請的指定，我們可能也不會經歷比適用的傳統FDA或EMA程序更快的開發過程、審查或批准。如果FDA或EMA認為我們的臨牀開發計劃的數據不再支持任何已批准的指定，它可能會撤銷任何批准的指定。
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我們可能會為我們的候選產品尋求並獲得孤兒藥物指定，我們可能不會成功或可能無法保持與孤兒藥物指定相關的好處，包括潛在的市場排他性。
包括美國和歐洲在內的一些司法管轄區的監管當局可能會將流行率相對較低的人羣的藥物指定為孤兒藥物。根據《孤兒藥品法》，如果一種藥物是用於治療罕見疾病或疾病的藥物，FDA可以將其指定為孤兒藥物。在美國，罕見疾病或疾病通常被定義為每年患者人數不到20萬人，或者在美國，患者人數超過20萬人，而在美國，沒有合理的預期可以通過在美國的銷售收回開發藥物的成本。在美國，指定孤兒藥物使一方有權獲得財政激勵，如為臨牀試驗費用、税收優惠和用户費用減免提供贈款資金的機會。2021年12月16日，我們宣佈FDA授予NKX101治療AML的孤兒藥物名稱。
同樣，在歐洲，歐盟委員會在收到EMA孤兒藥物產品委員會對孤兒藥物指定申請的意見後，批准了孤兒藥物指定。指定孤兒藥物的目的是為了促進藥物的開發，這些藥物旨在診斷、預防或治療歐洲每10,000人中不超過5人的危及生命或慢性衰弱的疾病，而且尚未授權對其進行令人滿意的診斷、預防或治療方法(或該產品將對受影響的人產生重大好處)。此外，被指定用於診斷、預防或治療危及生命、嚴重虛弱或嚴重和慢性疾病的藥物，以及在沒有激勵措施的情況下，該藥物在歐洲的銷售不太可能足以證明開發該藥物的必要投資是合理的。在歐洲，指定孤兒藥物使締約方有權獲得一系列激勵措施，如專門針對指定孤兒藥物的方案援助和科學建議，並根據贊助商的地位可能降低費用。
一般而言，如果具有孤兒藥物名稱的藥物隨後獲得了其具有這種名稱的適應症的第一次上市批准，則該藥物有權享有一段市場排他期，這使得EMA或FDA不能批准同一藥物和適應症在這段時間內的另一種上市申請，除非在有限的情況下(“相同”)。適用期限在美國為七年，在歐洲為十年。如果一種藥物不再符合指定孤兒藥物的標準，或者如果該藥物的利潤足夠高，以至於市場排他性不再合理，那麼歐洲的排他性期限可以縮短到六年。
即使我們為我們的候選產品獲得了孤立藥物的排他性，這種排他性也可能無法有效地保護這些候選產品免受競爭，因為不同的療法可以被批准用於相同的疾病，相同的療法可以被批准用於不同的疾病，但在標籤外使用。即使在一種孤兒藥物獲得批准後，如果FDA得出結論認為，後一種藥物在臨牀上更優越，因為它被證明更安全、更有效，或者對患者護理做出了重大貢獻，那麼FDA隨後可以批准另一種藥物治療相同的疾病。此外，指定的孤兒藥物如果被批准用於比其獲得孤兒指定的適應症更廣泛的用途，則不得獲得孤兒藥物排他性。此外，如果FDA後來確定指定請求存在重大缺陷，或者如果製造商無法保證足夠數量的藥物來滿足患有這種罕見疾病或疾病的患者的需求，則可能會失去孤兒藥物在美國的獨家營銷權。指定孤兒藥物既不會縮短藥物的開發時間或監管審查時間，也不會在監管審查或批准過程中給藥物帶來任何優勢。雖然我們可能會為我們的候選產品尋求適用適應症的孤立藥物指定，但我們可能永遠不會獲得這樣的指定。即使我們確實收到了這樣的稱號，也不能保證我們會享受到這些稱號的好處。
公眾輿論和對治療癌症的細胞免疫腫瘤療法的審查可能會影響公眾對我們公司和候選產品的看法，或削弱我們開展業務的能力。
我們的平臺利用了一種相對新穎的技術，涉及到人類NK細胞的遺傳修飾，並將這些修飾後的細胞用於其他個體，到目前為止，還沒有基於NK細胞的免疫療法被批准。公眾的認知可能會受到諸如基於細胞的免疫療法不安全、不道德或不道德的主張的影響，因此，我們的方法可能無法獲得公眾或醫學界的接受。公眾對基於細胞的免疫療法的負面反應可能會導致政府對基於細胞的免疫療法產品(包括我們的任何候選產品)進行更嚴格的監管和更嚴格的標籤要求，並可能導致對我們可能開發的任何產品的需求減少。公眾的不良態度可能會對我們招募臨牀試驗的能力產生不利影響。更嚴格的政府法規或負面輿論可能會對我們的業務或財務狀況產生不利影響，並可能延遲或損害我們候選產品的開發和商業化，或對我們可能開發的任何產品的需求。
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我們可能無法識別或發現其他候選產品，也可能無法利用可能帶來更大商業機會或更有可能獲得成功的計劃或候選產品。
我們的業務取決於我們識別、開發和商業化候選產品的能力。我們戰略的一個關鍵要素是基於我們的NK細胞工程平臺發現和開發更多的候選產品。我們正在尋求通過我們的內部研究計劃做到這一點，並可能探索戰略合作，以發現新的候選產品。確定候選產品的研究計劃需要大量的技術、財政和人力資源，無論最終是否確定了任何候選產品。此外，針對不同癌症的靶點可能需要更改我們的NK製造平臺，這可能會減緩開發速度或使我們無法生產我們的候選產品。我們的研究計劃最初可能在確定潛在候選產品方面表現出希望，但由於許多原因未能產生用於臨牀開發的候選產品，包括以下原因：
由於我們的資源有限，我們必須選擇為特定類型的治療或特定類型癌症的治療的開發提供資金，我們可能會放棄或推遲對某些計劃或候選產品或後來被證明具有更大商業潛力的適應症的機會的追求。我們對候選產品的潛在市場的估計可能不準確，如果我們沒有準確評估特定候選產品的商業潛力，我們可能會通過戰略合作、許可或其他安排放棄對該候選產品有價值的權利，而在這種情況下，保留該候選產品的獨家開發權和商業化權利對我們更有利。或者，我們可以將內部資源分配給某個治療領域的候選產品，在該領域中，達成合作安排會更有利。
如果發生這些事件中的任何一種，我們可能會被迫放棄或推遲針對特定候選產品的開發工作，或者無法開發出可能成功的候選產品。
如果我們依賴進行臨牀試驗的第三方不能成功履行合同職責、遵守法規要求或在預期期限內完成，我們可能無法為我們的候選產品獲得市場批准或將其商業化。
我們沒有能力獨立進行臨牀試驗。我們依靠醫療機構、臨牀研究人員、合同實驗室和其他第三方，如合同研究機構(“CRO”)為我們的候選產品進行臨牀試驗或以其他方式支持。我們嚴重依賴這些方為我們的候選產品執行臨牀試驗，並僅控制其活動的某些方面。然而，我們有責任確保我們的每一項臨牀試驗都是按照適用的方案、法律和法規要求以及科學標準進行的，我們對CRO和其他第三方的依賴不會減輕我們的監管責任。對於我們臨牀試驗期間的任何違反法律和法規的行為，我們可能會受到無標題信件、警告信或執法行動的影響，這些行動可能包括民事處罰，最高可達刑事起訴。
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我們和我們進行臨牀試驗所依賴的第三方必須遵守法規和要求，包括進行、監測、記錄和報告臨牀試驗結果的GCP，以確保數據和結果在科學上可信和準確，並確保試驗患者充分了解參與臨牀試驗的潛在風險，他們的權利得到保護。這些規定由FDA、歐盟成員國的主管當局以及類似的外國監管機構對臨牀開發中的任何藥物執行。FDA通過對臨牀試驗贊助商、主要研究人員和試驗地點的定期檢查來執行GCP要求。如果我們或這些第三方未能遵守適用的GCP，在我們的臨牀試驗中產生的臨牀數據可能被認為是不可靠的，FDA或類似的外國監管機構可能會要求我們在批准我們的營銷申請之前進行額外的臨牀試驗。我們不能向您保證，在檢查後，FDA將確定我們未來的任何臨牀試驗都不會偏離GCP。此外，我們的臨牀試驗必須使用根據cGMP法規生產的候選產品進行。我們的失敗或這些第三方未能遵守這些規定可能需要我們重複臨牀試驗，這將推遲上市批准過程，並可能使我們受到執法行動的影響。新冠肺炎疫情和政府採取的應對措施也對我們的CRO產生了重大影響，我們預計它們將面臨進一步的幹擾，這可能會影響我們啟動和完成臨牀前研究和臨牀試驗的能力。我們還被要求登記某些正在進行的臨牀試驗並提供某些信息, 包括與試驗方案有關的信息，在政府贊助的數據庫ClinicalTrials.gov上，在特定的時間範圍內。不這樣做可能會導致罰款、負面宣傳以及民事和刑事制裁。
雖然我們打算為我們的候選產品設計臨牀試驗，但我們計劃依靠第三方來進行臨牀試驗。因此，我們臨牀開發的許多重要方面，包括它們的行為和時機，將不在我們的直接控制之下。與完全依靠我們自己的工作人員相比，我們對第三方進行未來臨牀試驗的依賴也將導致對通過臨牀試驗開發的數據管理的直接控制減少。與外部各方的溝通也可能具有挑戰性，可能會導致錯誤以及協調活動的困難。外部各方可以：
如果第三方沒有以令人滿意的方式執行我們的臨牀試驗，違反他們對我們的義務或未能遵守法規要求，我們將無法依賴這些第三方收集的臨牀數據，並可能被要求重複、延長或增加我們進行的任何臨牀試驗的規模，這可能會顯著推遲商業化並需要顯著增加支出。
如果我們與這些第三方的任何關係終止，我們可能無法以商業上合理的條款與替代的第三方達成安排，或者根本不能。如果第三方未能成功履行其合同職責或義務或未能在預期的最後期限內完成，如果他們需要更換，或者如果他們獲得的臨牀數據的質量或準確性因未能遵守我們的臨牀規程、監管要求或其他原因而受到影響，則與該第三方相關的任何臨牀試驗都可能被延長、推遲或終止，並且我們可能無法為我們的候選產品獲得市場批准或成功實現商業化。因此，我們認為，我們的財務業績和我們的候選產品在主題指示中的商業前景將受到損害，我們的成本可能會增加，我們的創收能力可能會推遲。
如果我們不能在商業上合理的條件下建立製藥或生物技術合作，或者根本不能，我們可能不得不改變我們的開發和商業化計劃。
我們候選產品和開發計劃的進步，以及我們當前和未來候選產品的潛在商業化，將需要大量額外的現金來支付費用。對於我們的一些項目，我們可能會尋求與製藥和生物技術公司合作，開發此類候選產品並將其商業化，例如我們最近與CRISPR的合作。任何這些關係，包括我們與CRISPR的關係，都可能要求我們產生非經常性費用和其他費用，增加我們的短期和長期支出，發行稀釋我們現有股東的證券，放棄對我們的候選產品的寶貴權利，或擾亂我們的管理和業務。
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我們在尋找合適的戰略夥伴方面面臨着激烈的競爭，談判過程既耗時又複雜。我們是否就新的合作達成最終協議將取決於我們對合作者的資源和專業知識的評估、擬議的合作的條款和條件以及擬議的合作者對一些因素的評價。這些因素可能包括臨牀試驗的設計或結果、我們的臨牀試驗的進展情況、FDA或美國境外類似監管機構批准的可能性、候選產品的潛在市場、製造和向患者交付此類候選產品的成本和複雜性、競爭產品的潛力、我們對技術所有權的不確定性，如果在不考慮挑戰的是非曲直以及一般的行業和市場條件的情況下對我們的所有權提出挑戰，則可能存在這種不確定性。協作者還可以考慮替代候選產品或技術，以獲得類似的可供協作的指示，以及這樣的協作是否會比我們與我們進行的協作對我們的候選產品更具吸引力。此外，我們為未來的候選產品建立戰略合作伙伴關係或其他替代安排的努力可能不會成功，因為它們可能被認為處於合作努力的開發階段太早，或者第三方可能認為它們沒有展示安全性和有效性所需的潛力。與我們開發的任何候選產品相關的任何新合作或戰略合作伙伴協議的任何延遲都可能推遲我們候選產品的開發和商業化，這將損害我們的業務前景和財務狀況, 以及手術的結果。
我們已經與CRISPR Treateutics就某些候選產品進行了研究合作，我們可能會與第三方進行更多合作，以開發其他候選產品或將其商業化。我們在這些候選產品方面的前景在很大程度上將取決於這些合作的成功，而我們可能沒有意識到這些合作的好處。
我們可能會就我們的候選產品結成戰略聯盟或建立合資企業或合作關係，我們認為這將補充或擴大我們現有的業務。我們經常與一系列製藥和生物技術公司進行合作討論，並隨時可能進行新的合作。如果我們達成合作、戰略聯盟或許可安排，不能保證合作會成功，也不能保證未來的任何合作伙伴會投入足夠的資源進行此類產品的開發、監管批准和商業化工作，也不能保證這樣的聯盟會給我們帶來值得進行此類交易的收入。
2021年5月，我們與CRISPR簽訂了研究合作協議(修訂後的CRISPR協議)，以建立研究計劃，目的是合作設計和推進用於治療腫瘤學、自身免疫性疾病或傳染病的同種異體基因編輯NK細胞療法和同種基因編輯NK+T細胞療法，直到向監管機構提交申請，請求能夠啟動臨牀試驗。有關其他信息，請參見第1項，業務。如果CRISPR或任何潛在的未來合作伙伴沒有以我們期望的方式表現，或未能及時或根本履行他們的責任，與CRISPR或該潛在未來合作伙伴合作的候選產品相關的研究、臨牀開發、監管批准和商業化工作可能會被推遲或終止。
如果我們因CRISPR的重大違約或CRISPR的破產而終止CRISPR協議的整體或與CRISPR合作的特定候選產品，則我們有權與CRISPR協商許可，以自費繼續對終止的候選產品進行研究、開發和商業化。我們需要為終止的候選產品支付CRISPR里程碑和版税，並且我們可能無法就對我們有利的許可條款進行談判。此外，承擔進一步開發的全部責任將大大增加我們的支出，並可能意味着我們將需要限制一個或多個計劃的規模和範圍，尋求額外資金和/或選擇完全停止一個或多個受影響的候選產品的工作。這可能導致從這些候選產品中產生未來收入的潛力有限，我們的業務可能會受到實質性的不利影響。
每當我們與第三方合作時，我們都可能面臨以下風險：
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如果我們的合作者和我們之間發生衝突，包括CRISPR，我們的合作者可能會採取對我們不利的方式，並可能限制我們實施戰略的能力。CRISPR或未來的合作者可以單獨或與其他人一起開發相關領域的產品，這些產品與作為這些合作主題的產品或潛在產品具有競爭力。競爭產品，無論是由合作者開發的或合作者有權使用的，都可能導致撤回對我們的候選產品的支持。我們的合作者可能阻止我們與其競爭對手進行合作，未能及時獲得監管批准，過早終止與我們的協議，或未能為產品的開發和商業化投入足夠的資源。這些進展中的任何一個都可能損害我們的產品開發努力。
因此，我們可能無法實現新的或現有的好處 如果我們不能成功地將合作協議和戰略合作伙伴關係與我們現有的業務相結合，這可能會推遲我們的時間表或以其他方式對我們的業務產生不利影響。我們也不能確定，在戰略交易或許可證之後，我們是否會實現證明此類交易合理的收入或特定淨收入。
如果我們不能有效地與開發類似或替代細胞免疫療法候選產品的學術機構和其他生物製藥公司競爭，我們的業務將受到實質性的不利影響。
細胞免疫治療新產品的開發和商業化競爭激烈。在我們目前正在開發的每個候選產品方面，我們都面臨着來自現有和未來競爭對手的競爭，未來我們可能尋求開發或商業化的其他候選產品也將面臨競爭。例如，Kymriah的自體細胞療法®、葉斯卡塔®、Tecartus®和佈雷燕子®，已獲得商業批准，是我們的候選產品NKX019的直接競爭對手。此外，包括生物製藥公司在內的其他競爭對手也有臨牀階段或早期階段的同種異體基因計劃，還有一些其他公司正在尋求通過訂約者來利用NK生物學，這些訂約者試圖將患者自己的NK細胞引導到腫瘤部位，或者正在研究其他類型的免疫細胞。許多學術機構也在這些領域進行臨牀前和臨牀研究，以及其他類型的白細胞，包括NKT細胞和伽馬-德爾塔T細胞。也有可能出現新的競爭對手，包括那些開發類似或替代候選細胞免疫療法產品的競爭對手，並獲得相當大的市場份額。這些競爭對手可能由於其更大的規模、資源或機構經驗而比我們具有優勢，或者可能開發出比我們更安全、更有效、更廣泛接受、更具成本效益或能夠提供更高患者生活質量的產品。更成熟的生物製藥公司也可能以更快的速度開發和商業化他們的候選產品，這可能會使我們的候選產品在完全開發或商業化之前過時或缺乏競爭力。如果我們不能有效地與現有和潛在的競爭對手競爭，我們的業務、財務狀況、經營業績和增長前景可能會受到重大不利影響。
我們將需要擴大我們組織的規模，我們可能會在管理增長方面遇到困難。*
截至2022年9月30日，我們擁有146名全職員工。我們將需要繼續擴大我們的管理、運營、臨牀、質量、人力資源、法律、製造、供應鏈、金融、商業和其他資源，以便管理我們的運營和臨牀試驗，繼續我們的開發活動，並最終將我們的候選產品商業化。我們現有的管理和人員、系統和設施可能不足以支持未來的增長。我們需要有效地執行我們的增長戰略，這要求我們：
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如果我們不能有效地吸引熟練員工、擴大組織規模或管理我們未來的增長，將削弱我們執行業務戰略的能力，我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景將受到實質性的不利影響。
如果我們不能吸引和留住高級管理、臨牀和關鍵科學人員，我們可能無法成功開發我們的候選產品，進行我們的臨牀試驗，並將我們的候選產品商業化。
我們的成功部分取決於我們繼續吸引、留住和激勵高素質的管理、臨牀和科學人員的能力。我們高度依賴我們的高級管理層，特別是我們的首席執行官，以及我們高級管理團隊的其他成員。這些人中的任何一個失去服務都可能延遲或阻止我們產品線的成功開發、我們計劃中的臨牀試驗的啟動或完成，或者我們未來候選產品的商業化。我們沒有與我們的高級管理團隊簽訂僱傭協議。
由於擁有我們行業所需技能和經驗的個人數量有限，生物技術和製藥領域對合格人才的競爭非常激烈。當我們擴大我們的臨牀開發和製造活動，或者如果我們開始商業活動時，我們將需要招聘更多的人員。我們可能無法以可接受的條件吸引和留住優質人才，甚至根本無法吸引和留住人才。如果我們無法招聘和留住我們經營業務所需的合格人員，我們的業務、財務狀況、經營業績和增長前景將受到重大不利影響。此外，如果我們從競爭對手那裏僱傭人員，我們可能會受到指控，稱他們被不正當地索要，或他們泄露了專有或其他機密信息，或他們的前僱主擁有他們的研究成果。
針對我們的產品責任訴訟可能會導致我們承擔重大責任，並可能限制我們可能開發的任何候選產品的商業化。
我們面臨着與在臨牀試驗中測試我們的候選產品有關的固有的產品責任風險，如果我們將我們可能開發的任何候選產品商業化，可能面臨更大的風險。如果我們不能成功地為自己辯護，反對任何此類候選產品造成傷害的指控，我們可能會招致重大責任。無論是非曲直或最終結果，賠償責任可能導致：
任何此類結果都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景產生實質性的不利影響。
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我們的保單可能不夠充分，可能無法覆蓋我們所有的潛在責任，並可能使我們面臨無法挽回的風險。
我們不為我們的業務可能遇到的所有類別的風險投保。雖然我們的產品責任保險覆蓋範圍包括我們的臨牀試驗，但此類保險可能不足以覆蓋我們可能產生的所有責任，我們可能被要求增加產品責任保險覆蓋範圍。我們預計，每次我們開始臨牀試驗，如果我們成功地將任何候選產品商業化，我們都需要增加我們的保險覆蓋範圍。保險的可獲得性、承保條款和定價繼續隨着市場狀況的變化而變化。我們努力為我們確定的可保風險獲得適當的保險範圍。然而，我們可能無法正確預測或量化可保風險，我們可能無法獲得適當的保險範圍，保險公司可能無法做出迴應，因為我們打算承保可能發生的可保事件。任何重大的未投保責任可能需要我們支付大量費用，這將對我們的業務、財務狀況、運營結果和增長產生實質性的不利影響。
此外，雖然我們依賴某些關鍵人員，但我們沒有為任何此類個人提供任何關鍵人員人壽保險。因此，如果我們的任何首席執行官或其他高管死亡或殘疾，我們將不會收到任何補償，以幫助這些個人的缺席。失去這樣的人可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景產生實質性的不利影響。
我們的業務涉及使用危險材料，我們和我們的第三方製造商和供應商必須遵守環境法律和法規，這可能是昂貴的，並限制了我們的業務方式。
我們的研發活動以及我們的第三方製造商和供應商的活動涉及我們擁有的危險材料的受控儲存、使用和處置。我們以及我們的製造商和供應商必須遵守有關這些危險材料的使用、製造、儲存、搬運和處置的法律法規。在某些情況下，這些危險材料和使用它們產生的各種廢物被儲存在我們製造商的設施中，等待使用和處置。
我們無法消除污染風險，這可能導致我們的研發工作和業務運營中斷，環境破壞導致昂貴的清理，以及適用法律和法規對這些材料和指定廢物的使用、儲存、處理和處置的責任。儘管我們相信我們的第三方製造商和供應商在處理和處置這些材料時使用的安全程序總體上符合這些法律法規規定的標準，但我們不能保證情況確實如此，也不能消除這些材料意外污染或傷害的風險。在這種情況下，我們可能要對由此產生的任何損害承擔責任，並且這種責任可能超出我們的資源範圍，州、聯邦或其他適用機構可能會限制我們對某些材料的使用和/或中斷我們的業務運營。此外，環境法律法規復雜，變化頻繁，而且隨着時間的推移，往往會變得更加嚴格。我們無法預測此類變化的影響，也無法確定我們未來的合規情況。我們目前不承保生物或危險廢物保險。因此，此類危險材料的任何污染都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景產生重大不利影響。
與製造業相關的風險
我們的製造過程新穎而複雜，我們可能會在生產中遇到困難，或內部製造方面的困難，如果獲得批准，這將推遲或阻止我們為臨牀試驗或患者提供足夠的候選產品的能力。*
我們的候選產品是經過基因工程改造的人類細胞，而製造這種候選產品以及經過改造的K562細胞和病毒載體的過程是複雜的，受到嚴格的監管，並面臨許多風險。製造我們的候選產品包括從捐贈者身上採集白細胞，分離NK細胞，激活和擴大NK細胞，編輯NK細胞的基因組(對於某些經過編輯的候選產品)，引入帶有編碼我們希望表達的蛋白質的基因的伽馬逆轉錄病毒，冷凍保存，儲存，並最終發貨。由於這些複雜性，我們的候選細胞產品、工程K562細胞和病毒載體的製造成本通常高於傳統的小分子化合物或生物製品，而且目前的製造工藝不太可靠，更難複製。此外，對於我們的NKX101第一階段研究早期部分的某些患者，我們給患者服用單倍體NKX101。
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我們的生產過程將容易受到產品損失或失敗，或可能對患者預後產生負面影響的產品變化的影響，原因是與從捐贈者收集初始材料、將此類材料運送到製造地點、將最終產品運送到臨牀試驗接受者、準備產品進行管理、製造問題或不同的產品特性等相關的物流問題，這些問題包括供體起始原料的差異、試劑批次之間的差異、製造過程中的中斷、污染、設備或試劑故障、設備安裝或操作不當、供應商或運營商的錯誤、細胞生長的不一致以及產品特性的多變性。
即使與正常製造流程的微小偏差也可能導致產量下降、產品缺陷和其他供應中斷。如果在我們的候選產品中或在製造產品或其他材料的任何製造設施中發現微生物、病毒或其他污染，則此類製造設施可能需要關閉很長一段時間以調查和補救污染。我們將被要求在材料從捐贈者轉移到製造設施、通過製造過程和臨牀試驗接受者的過程中保持一系列身份。維護一系列身份是困難和複雜的，如果不這樣做，可能會導致不利的患者結果、產品損失或監管行動，包括如果獲得許可，我們的產品將從市場上撤回。上述過程中的任何失敗都可能導致一批產品無法使用，可能影響該候選產品的監管審批，可能導致我們招致罰款或處罰，或可能損害我們和我們候選產品的聲譽。
我們的候選製造產品可能會由於各種原因而無法滿足要求的規格，包括起始材料的變化性、與正常製造工藝的偏差或對特定工藝步驟的不充分優化。這種不符合規格的情況可能會導致與獲得額外的監管、現場和患者批准以繼續給患者在臨牀試驗中給藥有關的延遲。如果不能獲得所需的額外批准，可能會出現額外的延遲，因為生產將需要重新啟動和/或患者可能無法繼續留在研究中。我們可能會在過程中的任何時刻丟失我們的臨牀試驗患者之一的製造產品的起始材料，該患者的製造過程將需要重新啟動，由此導致的延遲可能需要重新啟動製造過程，或者可能導致該患者不再參與我們的臨牀試驗。NKX101、NKX019或我們的其他候選產品的臨牀開發或商業化方面的任何延誤都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景產生重大不利影響。
我們可能會在開發過程中的不同時間點，甚至在商業化之後，出於各種原因對我們的製造工藝進行更改，例如控制成本、實現規模、縮短加工時間、提高製造成功率或其他原因。對我們的製造工藝進行更改會帶來無法實現預期目標的風險，這些更改中的任何一項都可能導致我們的候選產品表現不同，並影響我們正在進行的臨牀試驗的結果，或產品一旦商業化後的性能。在臨牀開發過程中對我們的流程進行的更改可能要求我們顯示在早期臨牀階段或試驗早期階段使用的候選產品與在臨牀後期或試驗後期使用的候選產品的可比性。很難確定細胞治療產品的可比性，這可能會使驗證擴大過程中的過程變化的努力複雜化。在商業化之前或之後對我們的製造工藝進行的其他更改可能要求我們顯示最終產品與使用早期工藝的臨牀試驗中使用的候選產品的可比性。這樣的展示可能需要我們從任何修改的工藝中收集額外的非臨牀或臨牀數據，然後才能獲得用這種修改的工藝生產的候選產品的市場批准。如果這些數據在安全性或有效性方面最終無法與早期試驗或同一試驗的早期試驗中看到的數據相比，或者如果監管機構不同意已建立可比性，我們可能需要對我們的過程進行進一步的更改和/或進行額外的臨牀測試，這兩種情況中的任何一種都可能顯著推遲相關候選產品的臨牀開發或商業化。, 這將對我們的業務、財務狀況、經營業績和增長前景產生重大不利影響。
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儘管我們正在為NKX019第一階段臨牀試驗在我們自己的內部製造設施中生產NKX019，並計劃未來在我們的內部製造設施中生產其他候選產品，但我們可能會在我們候選產品的內部生產方面遇到問題。我們相信，我們目前的臨牀cGMP生產設施將滿足我們預期的非關鍵臨牀試驗需求，但如果所需的劑量和週期數增加，我們當前的生產工藝可能無法支持試驗登記，這可能會導致延遲，直到我們擴大生產規模。儘管我們擁有用於生產我們早期臨牀試驗的某些候選產品的內部cGMP製造設施已經完成，但我們還沒有用於商業規模生產我們的候選產品的cGMP設施。我們最近才開始建造商業規模的cGMP製造設施。在我們自己的設施中建立商業規模的設施和製造候選產品將需要增加員工和大量的內部資源。我們的製造設施將受到監管要求的遵守，而我們可能很難達到這些要求。由於招聘困難或其他問題，我們可能會在為內部製造設施配備適當人員方面遇到問題。例如, 新冠肺炎疫情和新冠肺炎相關限制等因素可能會影響我們為候選產品的生產配備適當員工的能力。由於新冠肺炎疫情和當前的宏觀經濟狀況，我們已經並可能在未來經歷cGMP製造設施建設的延誤。目前的通脹壓力正在對我們的商業規模製造設施的建設成本產生負面影響，並可能繼續產生負面影響。全球供應鏈中斷，包括某些材料的採購延遲和較長的交貨期，可能會對我們商業規模製造設施的預定完工和/或成本產生不利影響。我們還可能在培訓員工方面遇到問題，我們必須有效地管理和控制生產我們的候選產品所需的複雜製造過程，並遵守所有必要的法規。我們可能還會發現，很難妥善管理對製造過程至關重要的供應鏈問題。如果我們不能建立、維護我們的製造設施，管理和控制製造過程，並遵守法規，我們候選產品的臨牀開發或商業化可能會顯著延遲，這將對我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景產生重大不利影響。
我們依賴第三方生產我們的某些候選產品以及用於生產我們候選產品的某些材料，這增加了我們沒有足夠數量的此類候選產品或材料或此類數量且成本可接受的風險，這可能會推遲、阻止或損害我們的開發或商業化努力。
儘管我們正在建設商業規模的製造設施，但我們還沒有運營自己的cGMP設施，用於生產我們在開發計劃中正在開發或評估的候選產品的商業供應，或為關鍵臨牀試驗供應此類候選產品。我們在藥物製造方面的經驗有限，目前缺乏資源和能力來生產我們的任何候選產品。如果我們不能成功地建立、維護和配備我們自己的商業規模的cGMP設施，我們將需要依賴第三方來商業規模生產我們的候選產品。我們目前還依賴第三方製造商提供NKX101的臨牀供應。我們預計，即使我們擁有用於臨牀供應的內部cGMP設施，至少在一定時間內，我們仍將繼續外包NKX101的製造。我們與其他公司競爭第三方cGMP設施的訪問權限，無法確保繼續訪問。
此外，我們目前外包生產我們的候選產品所需的某些關鍵材料的製造，包括K562細胞和病毒載體。即使我們已經建立了自己的內部cGMP設施來臨牀供應某些候選產品，即使我們成功地建立了自己的cGMP製造設施來商業規模生產我們的候選產品，我們仍將繼續外包生產我們的候選產品所需的某些材料，至少在一段時間內是這樣。
為了對候選產品進行臨牀試驗，我們需要有可能大量生產這些產品。我們的第三方製造商可能無法及時或經濟高效地增加我們的任何候選產品或其他必要材料的製造能力，或者根本無法增加。此外，在擴展活動期間和任何其他時間都可能出現質量問題。如果這些第三方製造商不能或不能以足夠的質量和數量擴大我們的候選產品或其他必要材料的生產，候選產品的開發、測試和臨牀試驗可能會推遲或不可行，候選產品的監管批准或商業發佈可能會推遲或無法獲得，這可能會嚴重損害我們的業務。
我們目前沒有與第三方製造商就長期商業供應達成任何協議。我們可能無法與第三方製造商就任何候選產品的商業供應或生產我們開發的候選產品所需的任何材料達成協議，或可能無法以可接受的條款這樣做。即使我們與第三方製造商建立並維持安排，依賴第三方製造商提供臨牀或商業供應也會帶來風險，包括：
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第三方製造商可能無法遵守cGMP要求或美國以外的類似監管要求。如果我們的第三方製造商未能遵守適用的要求，可能會對我們施加制裁，包括罰款、禁令、民事處罰、延遲、暫停或撤回審批、吊銷許可證、扣押或召回候選產品或產品、運營限制和/或刑事起訴，任何這些都可能對我們候選產品的供應造成重大不利影響。
如果我們受僱為我們的臨牀前試驗和臨牀試驗提供任何材料或生產任何產品的第三方因任何原因而停止這樣做，包括“新冠肺炎”大流行的影響，以及政府和私營企業為遏制“新冠肺炎”疫情而採取的行動，我們可能會在推進這些測試和試驗方面出現延誤，而此時我們會尋找並鑑定替代供應商或製造商，並且我們可能無法以對我們有利的條款獲得替代供應。此外，如果我們不能獲得足夠的候選產品或用於製造它們的物質的供應，我們將更難開發我們的候選產品並有效地競爭。在我們的一些代工現場，與新冠肺炎相關的限制，包括臨時關閉，以及新冠肺炎影響人員的案例，都導致了一些延誤。
我們目前和預期在生產候選產品和生產候選產品所需的材料方面對他人的依賴可能會對我們的利潤率以及我們開發候選產品和將任何及時和具有競爭力的營銷批准的產品商業化的能力產生不利影響。
我們的製造過程中的某些步驟依賴於獨家供應商。
我們生產NKX101和NKX019的過程依賴於Miltenyi CliniMACS Plus系統和相關試劑的使用，所有這些都只能從Miltenyi作為唯一供應商獲得。此外，其中一些試劑在採購時通常在大約四到六個月後到期。這一短暫的有效期意味着，大量儲存試劑以備未來需要，將不是緩解供應鏈中斷造成短缺風險的有效戰略。
此外，雖然我們製造過程中使用的許多試劑和耗材都可以從不止一家商業供應商那裏獲得，但我們還沒有確認在我們的製造過程中使用所有這些試劑和耗材是否合適。即使我們能夠用替代品取代任何原材料或消耗品，這種替代品可能會成本更高，導致產量較低，或者不適合我們的目的。此外，我們使用的一些原材料是複雜材料，可能更難替代。因此，供應中斷可能會導致延遲和額外的監管提交，並由於我們能夠採購的替代試劑或消耗品不合適而使我們無法生產我們的候選產品。
這些儀器和試劑的任何供應中斷都可能導致我們臨牀試驗的延遲，這將對我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景產生重大不利影響。
延遲我們製造設施的調試和獲得監管部門的批准可能會推遲我們的開發計劃，從而限制我們開發候選產品和創造收入的能力。
我們相信，內部cGMP製造對於促進臨牀產品供應、降低製造中斷的風險和實現更具成本效益的製造是重要的。我們在加利福尼亞州舊金山南部有一家cGMP工廠，使我們能夠提供我們早期臨牀試驗所需的候選產品。我們還租賃了一處房產，在那裏我們正在建設一座設施，用於商業規模生產我們的候選產品。此類設施的設計、建造、資格鑑定、監管審批和維護需要大量的資本和技術專長，任何延誤都將限制我們的開發活動和增長機會。
此外，我們的生產設施將接受FDA和其他類似監管機構的持續定期檢查，以確保符合cGMP。我們未能遵守並記錄我們對這些法規或其他法規要求的遵守，可能會導致臨牀候選產品供應的重大延遲，或者可能導致臨牀研究的終止或擱置。不遵守適用的法規也可能導致對我們施加制裁，包括罰款、禁令、民事處罰、要求暫停或擱置我們的一項或多項臨牀試驗、監管機構未能批准我們的候選藥物上市、延遲、暫停或撤回批准、許可證
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撤銷、查封或召回候選藥物、運營限制和刑事起訴，其中任何一項都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景產生重大不利影響。
我們還可能在以下方面遇到問題：
我們的候選產品如果獲得相關監管機構的批准，可能需要大量的商業供應來滿足市場需求。在這些情況下，我們可能需要在最初的生產水平上增加或“放大”生產過程中的一個重要因素。如果我們未能在內部或與第三方發展足夠的製造能力和經驗，延遲生產，或未能以經濟或合理的規模或數量，或根據cGMP生產我們的候選產品，或者如果這種擴大的成本在經濟上不可行，我們的任何批准的產品的開發計劃和商業化都將受到重大不利影響，我們可能無法生產足夠數量的產品來滿足未來的需求，我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景可能會受到重大不利影響。
我們候選產品的最佳供體和製造參數尚未確定，這可能會阻礙我們優化候選產品或解決可能出現的任何安全或療效問題的能力。
如果我們的任何臨牀試驗顯示我們的任何候選產品的安全性或有效性存在問題，可能需要修改捐贈者選擇標準或製造工藝來解決這些問題。或者，我們可以選擇修改製造工藝，以努力提高工藝的效率或候選產品的功效。然而，目前我們還沒有完全確定捐贈者的特徵和製造工藝參數如何影響我們的工程NK細胞產品候選的體外和動物療效研究的最佳癌細胞殺傷能力，或者這種效力差異如何轉化為在人類臨牀試驗中可以看到的療效，包括實現有意義的臨牀反應的患者的比例和任何此類臨牀反應的持續時間。因此，我們根據這些參數改進我們的製造流程或產品效力、安全性或有效性的能力是有限的，可能需要大量的試驗和錯誤，這可能會導致我們產生巨大的成本，或者可能導致我們候選產品的臨牀開發和最終商業化的顯著延遲。
我們依賴第三方來存儲我們的CAR-NK細胞、病毒載體、經過改造的K562細胞的主細胞庫和工作細胞庫，任何損壞或損失都將導致更換延遲，我們的業務可能會受到影響。
改造的K562細胞的CAR-NK細胞、病毒載體以及主細胞庫和工作細胞庫存儲在第三方生物倉庫的冷凍箱中，也將存儲在我們生產設施的冷凍箱中。如果這些材料在這些設施中受損，包括這些冰箱或後備電力系統的損失或故障，以及火災、斷電或其他自然災害造成的損害，我們將需要建立替代CAR-NK細胞、病毒載體以及經改造的K562細胞的主細胞庫和工作細胞庫，這將影響臨牀供應，並延誤我們患者的治療。如果我們無法建立替代材料，我們可能會產生大量額外費用，並對延遲治療的患者承擔責任，我們的業務可能會受到影響。
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我們還沒有開發出一種經過驗證的方法來冷凍和解凍商業規模的CAR-NK細胞，我們認為這將是我們的CAR-NK候選產品的存儲和分發所必需的。
我們還沒有證明，可以少量冷凍和解凍的CAR-NK細胞也可以在商業規模的數量中進行冷凍和解凍，而不會造成損害，以經濟高效的方式，並且不會隨着時間的推移而降解。我們可能不僅在開發大規模使用的冷凍和解凍方法方面遇到困難，而且在獲得在治療中使用這種方法所需的監管批准方面也可能遇到困難。如果我們無法出於運輸目的凍結汽車NK細胞，我們促進候選產品的採用和標準化以及通過集中我們的生產設施實現規模經濟的能力將受到限制。即使我們能夠成功地大量冷凍和解凍CAR-NK細胞，我們仍然需要發展一個具有成本效益和可靠的分銷和物流網絡，這可能是我們無法實現的。
此外，我們還沒有證明冷凍保存的CAR-NK細胞的長期穩定性，因此不知道我們是否能夠將冷凍保存的細胞保存更長時間。如果我們無法證明長期穩定，我們將需要減少製造批量，以確保我們生產的材料將在過期前使用。在這種情況下，我們生產過程的規模將不會帶來我們預期的效率，我們候選產品的每劑成本將大幅上升。
由於這些和其他原因，我們還沒有建立我們的冷凍保存的CAR-NK細胞的長期穩定性，我們可能無法大規模或以經濟有效的方式將CAR-NK細胞商業化。如果發現這樣的候選產品不穩定，我們將被要求進行更頻繁的生產運行，這可能會導致我們產生大量額外費用。
與我們的知識產權有關的風險
如果我們與新加坡國立大學和聖裘德兒童研究醫院公司的許可協議終止，我們可能會失去支持我們NK細胞工程平臺的關鍵組件的權利。
2016年8月，我們與新加坡國立大學和聖裘德兒童研究醫院公司(“許可方”)簽訂了許可協議。根據本許可證，許可方根據與治療領域中的NK細胞技術相關的特定專利和專利申請，向我們授予了獨家的、全球範圍的、承擔版税的、可再許可的許可證。我們向許可人支付個位數的版税、專利費、許可證維護費和里程碑付款。許可協議的期限延長至許可人許可給我們的最後一項專利權到期，目前預計將在2039年左右到期。許可人可以在發生某些事件時終止許可協議，例如我們的重大違約未被糾正、我們的業務終止或我們的破產、清算或接管。如果許可人終止或縮小許可協議，我們可能會失去對我們候選產品的開發或生產可能是重要的或必要的知識產權的使用，這可能會阻礙或阻止我們將此類候選產品成功商業化，並對我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景產生重大不利影響。
此外，我們與許可方的專利許可協議是特定領域的，並已在治療學領域授予我們。本許可協議允許許可人實踐許可權利，並允許非營利性學術第三方出於特定學術目的實踐許可權利。因此，許可人授權給我們的專利族中的某些專利至少已經授權給了其他第三方。雖然這些專利不應與我們許可的專利重疊，但可能存在無意中發生重疊的風險，因此可能需要花費資源來解決任何此類重疊問題，並防止其他被許可人在我們許可的專利權下執業。如果發生上述任何一種情況，可能會推遲我們候選產品的開發和商業化，進而可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景產生重大不利影響。
我們對當前和未來候選產品和技術的開發和商業化權利在一定程度上受制於其他公司授予我們的許可證的條款和條件。
我們的專利組合包括從第三方獲得許可的已發佈專利和未決專利申請，與第三方共同擁有，並根據我們正在進行的開發活動單獨分配給我們。我們依賴這些權利中的某些權利和來自第三方的專有技術來設計和開發我們當前和未來的候選產品。但是，這些許可和其他許可可能不會提供在我們未來選擇開發或商業化我們的技術和產品的所有相關使用領域和所有地區使用此類知識產權和技術的獨家權利。因此，我們可能無法阻止競爭對手在我們所有許可證所包括的地區開發和商業化競爭產品。
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我們還與學術和非營利機構的科學家合作，以獲取我們無法獲得的技術和材料。儘管管理這些合作的協議可能包括就機構在這些合作過程中創造的任何發明的獨家許可進行談判的選項，但我們可能無法與機構就獨家許可達成最終協議。
在某些情況下，我們還可能與商業實體簽訂合作或許可協議，以獲取我們無法以其他方式獲得的技術和材料。我們與此類實體達成的協議可能會為我們的候選產品的發現、開發或商業化提供技術許可。在某些情況下，這些許可證可能是非排他性的。例如，我們與CRISPR達成了一項協議，授予我們最多五個基因編輯目標的非獨家許可，使我們能夠獨立研究、開發和商業化使用CRISPR基因編輯技術進行基因編輯的NK細胞療法。
此類許可證和其他合同可能與設保人和/或各種第三方就此類許可證和合同的解釋產生分歧。可能出現的任何此類分歧的解決可能會影響我們對相關技術的權利範圍，或影響相關協議下的財務或其他義務，其中任何一項都可能抑制我們以具有成本效益的方式利用基礎技術開發我們的候選產品並將其商業化的能力，這反過來可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景產生重大不利影響。
在某些情況下，例如嚴重違反條款，我們的許可方可以終止我們的許可協議。如果這些許可內被終止，或者如果基礎專利未能提供預期的排他性，競爭對手將有權尋求監管部門的批准，並銷售與我們相同的產品。此外，我們可能尋求從我們的許可方獲得更多許可，在獲得此類許可時，我們可能會同意以對許可方更有利的方式修改我們的現有許可，包括同意允許第三方(可能包括我們的競爭對手)獲得受我們現有許可約束的部分知識產權的許可的條款。
此外，我們可能無權控制專利的準備、提交、起訴、維護、執行和辯護，以及針對我們從第三方獲得許可的技術的專利申請。因此，我們不能確定這些專利和專利申請的準備、提交、起訴、維護、強制執行和辯護將以符合我們最大利益的方式進行。如果我們的許可人未能起訴、維護、強制執行和保護這些專利，或失去對這些專利或專利申請的權利，我們獲得許可的權利可能會減少或取消，我們開發和商業化屬於此類許可權利標的的任何產品的權利可能會受到損害。此外，我們可能需要向我們的許可人報銷與起訴、維護、執行和辯護我們從他們那裏獲得許可的專利和專利應用程序相關的所有費用。
此外，我們的許可人可能依賴第三方顧問或合作者或來自第三方的資金，因此我們的許可人不是我們獲得許可的專利的唯一和獨家所有者。如果其他第三方擁有我們授權的專利的所有權，他們可能能夠將這些專利授權給我們的競爭對手，而我們的競爭對手可以銷售與之競爭的產品和技術。這可能會損害我們的競爭地位和我們的業務。
專利期限可能不足以在足夠長的時間內保護我們在候選產品上的競爭地位，而我們的專利到期可能會使我們面臨更激烈的競爭。*
截至2022年9月30日，分配給我們、與他人共同擁有或許可給我們的專利組合包括在美國、歐洲、日本和美國以外的其他司法管轄區已頒發的專利，以及我們的平臺、NKX101、NKX019和CD70 CAR-NK專利系列在美國、歐洲、日本和美國以外的其他司法管轄區待決的專利申請。我們的已頒發專利組合(不包括未決專利申請)的到期日在2024年至2040年之間。我們的產品組合，包括已頒發的專利，以及如果他們發佈的未決申請，其到期日在2024年至2043年之間。我們計劃提交更多的專利申請，這可能會進一步增加對NKX101、NKX019和我們CD70 CAR-NK計劃的候選產品的獨家市場保護。然而，我們不能保證我們將能夠為這些或其他候選產品申請或獲得額外的專利保護。
專利有效期可能因多種因素而縮短或延長，包括終止免責聲明、專利期限調整、補充保護證書和專利期限延長。專利期限延長和補充保護證書等可能會受到監管過程的影響，可能不會顯著延長專利期限。我們的專利保護也可能因不遵守政府專利機構提出的各種程序、文件提交、費用支付和其他要求而減少或取消。此外，如果我們沒有申請適用的專利期延長或調整，我們將有更有限的時間來執行我們授予的專利權。
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考慮到候選產品的開發、測試和監管審查所需的時間，保護這些候選產品的專利可能在這些候選產品商業化之前或之後不久到期。我們希望在美國尋求延長專利期限，如果有的話，還將在我們擁有或將獲得專利權的其他國家/地區尋求延長專利期限。在美國，1984年的《藥品價格競爭和專利期限恢復法》允許在專利正常到期後延長最多五年；條件是專利自藥品批准之日起14年以上不能強制執行，這僅限於批准的適應症(或在延長期間批准的任何其他適應症)。此外，每個批准的產品只能延長一項專利，只有那些針對批准的產品、使用方法或製造方法的權利要求才可以延長。但是，適用當局，包括FDA和美國專利商標局(USPTO)，以及其他國家/地區的任何同等監管機構，可能不同意我們對此類延期是否可用的評估，並可能拒絕批准我們的專利延期，或可能批准比我們要求的更有限的延期。如果我們負責專利訴訟和向我們授權的專利權的維護，我們可能會對適用的專利所有者承擔責任。如果我們或我們的許可方未能維護涵蓋我們候選產品和技術的專利和專利申請，我們可能無法阻止競爭對手銷售與我們候選產品相同或相似的產品。此外，其他商業化的產品與我們的相似或相同, 我們的競爭對手可能會通過參考我們的臨牀和臨牀前數據來利用我們在開發和臨牀試驗方面的投資，並比其他情況下更早推出他們的產品，這可能會增加對我們候選產品的競爭，並對我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景產生實質性的不利影響。
如果我們獲得的任何專利保護不夠有力，我們的競爭對手可以開發和商業化與我們相似或相同的產品和技術。
細胞治療市場競爭激烈，並受到快速技術變化的影響。我們的成功在很大程度上取決於我們在開發和保護這些領域使用的技術和產品方面保持競爭地位的能力，以及就我們的候選產品和我們的技術在美國和其他國家獲得和保持專利保護的能力。我們已經並打算通過在美國和海外提交與我們的候選產品和對我們業務重要的技術相關的專利申請來保護我們的專有地位。如果我們無法保護我們的知識產權，我們的競爭地位可能會受到重大不利影響，因為第三方可能能夠製造、使用或銷售與我們基本相同的產品和技術，而不會產生我們所產生的鉅額開發和許可成本。這反過來又會對我們在市場上的競爭能力造成實質性的不利影響。
生物技術和製藥公司的專利地位通常是不確定的，涉及複雜的法律和事實問題，近年來成為許多訴訟的主題。因此，我們的專利權的頒發、範圍、有效性、可執行性和商業價值都具有高度的不確定性。我們未決和未來的專利申請可能不會導致頒發保護我們的技術或候選產品的專利，或有效阻止其他公司將競爭技術和候選產品商業化。
專利訴訟過程昂貴、耗時和複雜，我們可能無法以合理的成本或及時提交、起訴、維持、強制執行或許可所有必要或可取的專利申請。在獲得專利保護之前，我們也可能無法識別我們的研發成果中可申請專利的方面。
專利申請中的權利要求範圍在專利發佈前可以大幅縮小，專利發佈後可以重新解釋其範圍。即使我們許可或擁有的專利申請確實以專利的形式發佈，它們的發佈形式也不會為我們提供任何有意義的保護、阻止競爭對手或其他第三方與我們競爭或以其他方式為我們提供任何競爭優勢。我們的競爭對手或其他第三方可能能夠通過以非侵權方式開發類似或替代產品來規避我們的專利。
即使在發佈之後，我們擁有的和許可中的專利可能會受到挑戰，如果成功，可能需要我們從第三方獲得許可，這些許可可能無法以商業合理的條款或根本不存在，或者停止使用基礎技術，這可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。
專利的頒發對於其發明性、範圍、有效性或可執行性並不是決定性的，我們的專利，即使在頒發之後，也可能在美國和國外的法院或專利局受到挑戰。第三方挑戰可能會導致排他性的喪失或我們的專利主張被縮小、無效或無法執行，這可能會限制我們阻止其他人使用或商業化類似或相同的技術和產品的能力，或者可能會限制我們的技術和候選產品的專利保護期限。
即使我們的專利被確定為有效和可強制執行的，它們也可能沒有得到足夠廣泛的解釋，以防止其他公司銷售與我們類似的產品或圍繞我們的專利進行設計。
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一個或多個第三方針對我們產品組合中的某些許可專利提出了單方面複審。與我們的NKX101候選產品相關的美國專利第10,774,309號和10,829,737號的單方面複審正在進行中。對美國專利號9,511,092(“092專利”)的一次單方面複審已經結束，該複審與我們目前的任何候選產品都不相關，導致某些權利要求被取消，而對092號專利的另一次單方面複審正在進行中。雖然我們計劃大力保護我們的知識產權，就像所有的法律程序一樣，但結果不能得到保證，而且，無論第三方訴訟的是非曲直，這種程序都是耗時和昂貴的。由於這些複審，我們在相關專利下的權利可能會縮小或喪失，在此過程中，我們可能會產生大量成本，我們管理層的時間和注意力可能會從我們候選產品的開發和商業化上轉移出來。
我們可能不識別相關的第三方專利，或可能錯誤地解釋第三方專利的相關性、範圍或失效，這可能會對我們開發、製造和營銷我們的候選產品的能力造成重大不利影響。
生物技術行業有許多專利已頒發或申請，我們可能不知道其他人持有的專利或專利申請與我們的業務有關。我們不能保證我們或我們的許可人的任何專利搜索或分析，包括但不限於識別相關專利、分析相關專利權利要求的範圍或確定相關專利的到期時間，都是完整或徹底的，我們也不能確保我們已經識別了美國和其他地方與我們候選產品的開發和商業化相關或必要的每一項第三方專利和待定申請。
例如，美國和許多國際司法管轄區的專利申請通常在某些優先權文件提交後18個月才發表(或在某些情況下，直到它們作為專利發佈才發表)，而科學文獻中的出版物往往落後於實際發現。因此，我們不能確定其他公司沒有就我們的技術或我們預期的技術提交專利申請或公開披露。第三方可能已經提交，並可能在未來提交針對我們的產品或技術的專利申請。任何此類專利申請可能優先於我們的專利申請或專利，這可能進一步要求我們獲得針對此類技術的專利的權利。如果第三方已提交此類專利申請，則可由該第三方或美國專利商標局本身在美國啟動干涉程序，以確定誰最先發明瞭我們申請的專利權利要求中所述的任何主題。
此外，在專利發佈後，專利權利要求的範圍仍然取決於法律解釋、專利中的書面披露和專利的起訴歷史。我們對專利或待定申請的相關性或範圍的解釋可能是不正確的，我們可能會錯誤地確定我們的候選產品不在第三方專利的覆蓋範圍內，或者可能會錯誤地預測第三方待定申請是否會提出相關範圍的權利要求。我們對美國或其他地方任何我們認為相關的專利的到期日的確定也可能是不正確的。如果我們不能正確識別或解釋相關專利，我們可能會受到侵權索賠。我們不能保證我們能夠成功解決或以其他方式解決此類侵權索賠。如果我們在任何此類糾紛中失敗，除了被迫支付金錢損害賠償外，我們還可能被暫時或永久禁止將我們的候選產品商業化。我們還可能被迫嘗試以不再侵犯第三方知識產權的方式重新設計我們的候選產品。這些活動中的任何一項，即使我們最終獲勝，也可能需要我們轉移大量的財務和管理資源，否則我們將能夠投入到我們候選產品的開發和商業化上。
對我們提出的侵犯、挪用或以其他方式侵犯第三方知識產權或從事不正當競爭的索賠將是昂貴和耗時的，並可能阻止或推遲我們成功開發或商業化我們的候選產品。
我們的成功在一定程度上取決於我們開發、製造和銷售我們的技術並使用我們的技術而不侵犯第三方專有權的能力。隨着相關產品行業的擴張和更多專利的發放，可能會有與我們的產品和技術相關的專利頒發給第三方，而我們並不知道，或者我們可能需要挑戰才能繼續目前預期的運營，這一風險增加了。因此，我們的技術和我們商業化的任何未來產品可能會被指控侵犯專利權和第三方的其他專有權，這可能需要代價高昂的訴訟，如果我們不成功，可能會導致我們支付鉅額損害賠償金和/或限制我們將候選產品商業化的能力。
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我們可能面臨侵犯第三方商標、版權、專利和其他知識產權的指控。我們僱用以前受僱於其他生物技術或製藥公司的個人，包括我們的競爭對手或潛在競爭對手。因此，我們可能會受到指控，稱這些員工或我們使用或披露了他們前僱主的商業祕密或其他專有信息。訴訟可能使我們有必要通過確定第三方專有權的範圍、可執行性和有效性來為自己辯護，或者確立我們的專有權。無論我們侵犯專利或其他知識產權的任何此類指控是否具有可取之處，此類指控都可能耗費時間、分散管理層的注意力和財政資源，而且評估和辯護成本高昂。
任何此類訴訟的結果都很難預測，可能需要我們在開發非侵權替代產品時停止治療某些條件、獲得許可證或修改我們的候選產品，或者可能導致鉅額和解費用。訴訟可能涉及對侵權行為的實質性損害賠償(如果法院認定侵權行為是故意的，我們可能被勒令支付三倍的損害賠償金和專利權人的律師費)，法院可以禁止我們出售產品，或者要求我們從第三方那裏獲得許可，而第三方不需要以商業合理的價格或根本不需要這樣做。如果第三方提供許可，我們可能需要支付大量版税、預付費用、里程碑費用，或者為我們產品的知識產權授予交叉許可。我們還可能不得不重新設計我們的產品，使其不侵犯第三方知識產權，這可能是不可能的，或者可能需要大量的金錢支出和時間，在此期間，我們的產品可能無法制造、使用或銷售。
我們可能無法有效地監管未經授權使用我們的知識產權並針對侵權行為執行我們的知識產權，並可能因提起與我們的知識產權有關的訴訟或其他法律程序而招致鉅額費用。
監管未經授權使用我們的知識產權是困難和昂貴的。我們會不時地審查競爭對手的產品，以確定是否有可能侵犯我們的權利。我們可能無法檢測到未經授權使用我們的知識產權，或採取適當的步驟來執行我們的知識產權。任何無法對未經授權使用我們的知識產權進行有效監控的行為都可能導致競爭對手提供包含我們的產品或服務功能的產品，這反過來可能會減少對我們產品的需求。
當我們確定有可能取得成功並可能導致知識產權增值時，我們也可能不時尋求對侵權者行使我們的知識產權。
如果我們選擇向某一方強制執行我們的專利權，該方可以反訴我們的專利無效和/或不可強制執行。被告可以通過專利審判和上訴委員會(“PTAB”)的訴訟程序挑戰我們的專利，包括各方之間的訴訟和授予專利後的審查。挑戰專利的訴訟程序也在國際上可用，例如，包括反對程序和無效訴訟。在美國的專利訴訟中，聲稱無效和/或不可執行性和PTAB挑戰的反訴是司空見慣的。質疑有效性的理由可能是據稱未能滿足幾項法定要求中的任何一項，包括缺乏新穎性、明顯或無法實施。不可執行性主張的理由可能是，與專利起訴有關的人在起訴期間向美國專利商標局隱瞞了相關信息，或做出了誤導性聲明。第三方也可以向PTAB提出類似的索賠，即使在訴訟範圍之外也是如此。在法律上斷言無效和不可執行之後的結果是不可預測的。例如，關於有效性問題，我們不能確定沒有無效的先前技術，而我們和專利審查員在起訴期間並不知道這一點。如果被告在無效和/或不可強制執行的法律主張上獲勝，我們可能會失去對我們候選產品的至少部分甚至全部專利保護。
此外，即使我們成功阻止了對這類專利的侵犯，這種訴訟和訴訟也是昂貴的，而且會耗費時間和資源，並轉移管理和科學人員的注意力。訴訟本質上是不可預測的，存在這樣的風險，即法院將裁定此類專利無效，我們無權阻止對方使用發明。此外，我們的一些競爭對手可能比我們更有效地承受複雜專利訴訟的費用，因為他們擁有更多的資源。還有一種風險是，即使這些專利的有效性得到支持，法院也會以對方的活動沒有侵犯我們的知識產權為理由，拒絕阻止對方。
也可能會公佈聽證會、動議或其他臨時程序或事態發展的結果，如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，可能會對我們普通股的價格產生重大不利影響。最後，任何訴訟的發起和繼續產生的任何不確定因素都可能對我們籌集繼續運營所需資金的能力產生重大不利影響。
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我們不會尋求在世界各地的所有司法管轄區保護我們的知識產權，即使在我們尋求保護的司法管轄區，我們也可能無法充分執行我們的知識產權。
我們擁有許多國際專利和專利申請，並預計將繼續在我們打算開展業務的許多重要市場尋求專利保護。然而，在世界所有國家提交、起訴和保護與我們的候選產品相關的專利，包括我們所有授權內的專利權，將是昂貴得令人望而卻步的。我們最終必須在逐個國家的基礎上尋求專利保護，這是一個昂貴和耗時的過程，結果不確定。因此，我們可以選擇不在某些國家尋求專利保護，我們也不會在這些國家享受專利保護的好處。
此外，在美國以外的某些國家，知識產權提供的保護可能沒有美國那麼廣泛。因此，我們可能無法阻止第三方在美國以外的所有國家使用專有技術，即使我們在特定的外國司法管轄區申請並獲得已頒發的專利，或者在美國或其他司法管轄區內銷售或進口使用我們專有技術製造的產品。這類產品可能會與我們的產品競爭，而我們的專利權或其他知識產權可能不能有效或不足以阻止他們競爭。如果此類競爭產品出現在我們無法行使知識產權打擊它們的司法管轄區，我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景可能會受到重大不利影響。
美國專利法或其他司法管轄區專利法的變化可能會降低我們獲得專利的能力的確定性，並總體上降低專利的價值，從而削弱我們保護當前和任何未來候選產品的能力。
美國最高法院和聯邦巡迴上訴法院已經並可能繼續對美國專利法的解釋方式做出改變。例如，近年來，美國最高法院修改了美國專利商標局在過去20年中授予專利時使用的一些測試，這可能會降低我們能夠獲得專利的可能性，並增加我們獲得或許可的任何專利受到挑戰的可能性。同樣，國際法院已經並可能繼續改變其各自管轄範圍內專利法的解釋方式。這些變化可能會對我們的專利權和我們獲得授權專利的能力產生實質性的不利影響。
美國專利法或專利法解釋的變化可能會增加圍繞專利申請的起訴以及已頒發專利的執行或辯護的不確定性和成本。根據《萊希-史密斯美國發明法》或《美國發明法》，假設滿足了可專利性的其他要求，第一個提交專利申請的發明人將有權獲得一項發明的專利，無論第三方是否第一個發明所要求的發明。美國發明法還包括一些重大變化，這些變化影響了專利申請的起訴方式，也可能影響專利訴訟。這些措施包括允許第三方在專利訴訟期間向美國專利商標局提交先前技術，以及通過美國專利商標局管理的授權後程序攻擊專利有效性的額外程序，包括授權後審查、當事各方之間的審查和派生程序。然而，美國發明法及其實施可能會增加圍繞我們專利申請的起訴以及我們已發佈專利的執行或保護的不確定性和成本，所有這些都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景產生實質性的不利影響。
此外，美國最高法院近年來對幾起專利案件做出了裁決，要麼縮小了某些情況下可獲得的專利保護範圍，要麼在某些情況下削弱了專利所有者的權利。除了關於我們未來獲得專利的能力的不確定性增加之外，這種事件的結合也造成了關於一旦獲得專利的價值的不確定性。根據美國國會、聯邦法院和美國專利商標局的行動，管理專利的法律和法規可能會以不可預測的方式發生變化，可能會削弱我們獲得新專利或強制執行我們擁有、已經授權或未來可能獲得的專利的能力。同樣，其他國家或司法管轄區專利法律和法規的變化、執行這些法律和法規的政府機構的變化或相關政府當局執行專利法律或法規的方式的變化可能會削弱我們獲得新專利或執行我們擁有或已授權或未來可能獲得的專利的能力，這反過來可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景產生重大不利影響。
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我們可能無法從我們的員工和承包商那裏獲得或執行知識產權轉讓。
雖然我們的政策是要求可能參與知識產權概念或開發的我們的員工和承包商簽署協議，將此類知識產權轉讓給我們，但我們可能無法與實際上構思或開發我們視為自己的知識產權的每一方執行可執行的協議。此外，我們的轉讓協議可能不會自動執行或可能被違反，我們可能被迫提出或辯護索賠，以確定我們認為是我們的知識產權的所有權，我們可能在此類索賠中不會成功。如果我們不能提出或辯護任何此類索賠，除了支付金錢損害賠償外，我們還可能失去寶貴的知識產權。這樣的結果可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景產生實質性的不利影響。即使我們成功地對此類索賠進行了辯護，訴訟也可能導致鉅額成本，並分散管理層和其他員工的注意力。
如果我們不能充分防止商業祕密和其他專有信息的泄露，我們候選技術和產品的價值可能會大幅下降。
商業祕密很難保護。我們依靠商業祕密來保護我們的專有信息和技術，特別是在我們認為專利保護不合適或不能獲得的情況下，或者在此類專利難以執行的情況下。我們在一定程度上依賴與員工、顧問、承包商、合作伙伴、科學合作者和其他顧問簽訂的保密協議來保護我們的商業祕密和其他專有信息。我們不能保證我們已經與可能獲得我們專有信息或技術的每一方簽訂了此類協議，也不能保證即使這些協議已經存在，也不會被規避。這些協議可能無法有效防止披露專有信息或技術，也可能無法在未經授權披露此類信息或技術的情況下提供適當的補救措施。此外，其他人可能獨立發現我們的商業祕密和專有信息，在這種情況下，我們可能無權阻止他們利用此類商業祕密或專有信息與我們競爭。執行和確定我們專有權的範圍可能需要昂貴和耗時的訴訟，如果不能獲得或維持商業祕密保護，可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景產生重大不利影響。
美國政府可以選擇對政府資助的研究開發的技術行使某些權利，這可能會取消我們對此類技術的獨家使用，或者要求我們以一種我們認為不是最優的方式將我們的候選產品商業化。
根據1980年的《貝赫-多爾法案》，美國政府對我們的一些許可專利(包括美國專利號7,435,596、8,026,097和某些相關的美國專利申請)擁有某些權利。在政府資助的研究下開發的某些技術的這些權利包括，例如，將這些發明用於政府目的的非排他性、不可轉讓、不可撤銷、付費的許可證。此外，在下列情況下，美國政府有權要求我們向第三方授予此類發明的獨家許可：(I)尚未採取足夠的步驟將發明商業化；(Ii)為滿足公共衞生或安全需求而有必要採取政府行動；或(Iii)為滿足聯邦法規對公共使用的要求而有必要採取行動。
如果我們沒有向政府披露這種技術的發明，並且沒有在規定的期限內提交知識產權登記申請，美國政府也有權獲得這種技術的所有權。此外，美國政府可以在任何未在規定期限內提交專利申請的國家獲得專利權。只要我們擁有的或未來獲得許可的任何知識產權是通過使用美國政府資金產生的，《貝赫-多爾法案》的這些條款可能適用。
在政府資助的項目下產生的知識產權也受到某些報告要求的約束。此外，美國政府要求任何包含任何這些發明的產品或通過使用任何這些發明而生產的產品都必須基本上在美國製造。如果我們無法從提供基礎研究資金的政府機構獲得豁免，我們與非美國產品製造商簽訂與此類知識產權相關的產品合同的能力可能會受到限制。
美國政府對我們在候選產品的開發和商業化過程中擁有或使用的技術行使任何前述權利，可能會阻止我們享受此類技術的獨家使用，或者可能導致我們在候選產品的商業化過程中產生額外費用。上述任何一項都可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和增長前景產生重大不利影響。
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與商業化相關的風險
如果我們的任何候選產品被批准用於營銷和商業化，而我們沒有在內部或從第三方開發或確保營銷、銷售和分銷能力，我們將無法成功地將此類產品商業化，也可能無法產生產品收入。
我們目前沒有銷售、營銷或分銷組織基礎設施。我們將需要發展內部銷售、營銷和分銷能力，以便將任何獲得FDA或其他監管機構批准的候選產品商業化，這將是昂貴和耗時的，或者與第三方建立合作伙伴關係來執行這些服務。如果我們決定直接營銷任何經批准的產品，我們將需要投入大量的財務和管理資源來發展一支具有技術專長和支持分銷、管理和合規能力的營銷和銷售隊伍。如果我們依賴第三方來營銷產品或決定與合作伙伴共同推廣產品，我們將需要與第三方建立和維護營銷和分銷安排，並且不能保證我們能夠以可接受的條款或根本不能保證達成此類安排。在達成第三方營銷或分銷安排時，我們收到的任何產品收入將取決於第三方的努力，我們不能向您保證，這些第三方將建立足夠的銷售和分銷能力，或成功地獲得市場對任何批准的產品的接受。如果我們不能成功地將未來批准的任何產品商業化，無論是我們自己還是通過第三方，我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景都可能受到重大不利影響。
我們的候選產品，包括NKX101和NKX019，如果獲得批准，可能會在批准後受到監管限制。
在產品候選獲得批准後，如果有的話，我們必須遵守關於生物產品的製造、標籤、營銷、分銷和推廣的全面政府法規。我們必須遵守FDA的標籤協議，該協議禁止推廣“標籤外使用”。我們可能無法獲得將我們的產品成功商業化所需或所需的標籤聲明，包括NKX101和NKX019或其他正在開發的候選產品。
FDA和外國監管機構可以對批准的產品的使用施加重大限制，包括可能將其限制在有限的臨牀中心以及通過產品標籤使用，以及限制與此類批准的產品相關的廣告、促銷和分銷活動。FDA或外國監管機構也可以以批准後臨牀試驗、患者監測或測試的表現為條件，這可能既耗時又昂貴。如果此類上市後試驗的結果不令人滿意，FDA或此類外國監管機構可以撤銷營銷授權，或以我們或我們的合作伙伴承諾履行可能代價高昂和/或耗時的承諾為條件繼續營銷。
此外，如果我們或其他人在我們的任何產品上市後發現副作用，如果我們的產品在獲得批准後未能保持持續可接受的安全狀況，如果我們的產品在監管批准後出現製造問題，或者如果我們、我們的製造商或我們的合作伙伴未能遵守包括上述要求在內的監管要求，我們或我們的合作伙伴可能會受到以下影響：
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這些處罰中的任何一項或其組合可能會阻止我們達到或維持市場對受影響產品的接受程度，或可能大幅增加將該產品商業化的成本和支出，進而可能延遲或阻止我們從該產品的銷售中產生任何收入或利潤，並可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景產生重大不利影響。此外，第三方付款人可能會對可能管理我們產品的中心和人員施加限制，包括但不限於要求在此類中心報銷使用我們的產品之前必須獲得第三方認證，這可能會對我們潛在的商業成功產生重大不利影響，並導致市場接受度降低。
如果獲得批准，我們的候選產品的市場機會可能會有限，如果這些市場機會比我們預期的要小，我們的收入可能會受到實質性的不利影響，我們的業務可能會受到影響。
我們的初步臨牀試驗評估了NKX101和NKX019在以前接受過其他抗癌療法治療的復發/難治患者中的作用。目前我們還不知道NKX101或NKX019或我們的任何候選產品在人類身上是否安全使用，或者它們是否會顯示出任何抗癌活性。如果活性足夠，我們最初可能會尋求批准我們開發的任何候選產品，作為對接受過一種或多種先前治療的患者的治療。根據我們在初始臨牀試驗中注意到的活動，我們計劃在不太嚴重的預治療人羣中進行更多的臨牀試驗，以擴大我們的候選產品在更廣泛的患者羣體中的使用，並增加市場機會。然而，不能保證我們開發的候選產品即使被批准用於較晚的治療，也會被批准用於較早的治療，在獲得任何此類批准之前，我們將不得不進行額外的臨牀試驗。
我們的目標癌症患者數量可能會比預期的要少。此外，我們當前計劃或未來產品候選的潛在可尋址患者羣體可能是有限的。我們的一些候選產品的潛在可尋址患者羣體僅為估計。這些估計可能會被證明是不正確的，美國和其他地方潛在患者的估計數量可能會低於預期。此外，這類患者可能無法接受我們的候選產品進行治療，或者由於各種原因(包括正在批准的其他藥物)，患者可能變得越來越難以識別和獲得治療，這些原因中的任何一種都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景產生重大不利影響。
我們的任何候選產品的商業成功將取決於該候選產品被醫生、患者、第三方付款人和醫學界其他人接受的程度。
我們的候選產品可能不會在商業上成功。即使獲得了美國FDA和其他國際監管機構的必要批准，我們候選產品的商業成功在一定程度上也將取決於醫生、患者和醫療保健付款人對細胞療法產品的總體接受度，特別是我們的候選產品是否具有醫療必要性、成本效益和安全性。醫生、患者、醫療保健付款人和醫療界的其他人可能不接受我們商業化的任何產品。如果這些產品沒有達到足夠的接受度，我們可能不會產生顯著的產品收入，也可能無法盈利。市場對細胞療法產品的接受程度，特別是我們的候選產品，如果獲準商業化銷售，將取決於幾個因素，包括：
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即使候選產品在臨牀前研究和臨牀試驗中表現出良好的療效和安全性，市場對該產品的接受度也要等到該產品推出後才能完全知道。我們的候選產品可能不會獲得廣泛的市場接受。
此外，FDA和其他監管機構的政策可能會改變，可能會頒佈額外的政府法規，以阻止、限制或推遲產品的上市批准。我們無法預測美國或國外未來的立法或行政行動可能產生的政府監管的可能性、性質或程度。如果我們緩慢或無法適應現有要求的變化或採用新的要求或政策，或者如果我們無法保持監管合規性，我們可能會失去我們可能獲得的任何營銷批准，我們可能無法實現或維持盈利。
新獲批產品的保險覆蓋範圍和報銷狀況尚不確定。如果我們的候選產品未能獲得或保持足夠的承保範圍和報銷，如果獲得批准，可能會限制我們營銷此類產品和創造產品收入的能力。
我們預計，當我們的一種候選細胞治療產品獲得監管部門的批准時，一次給藥的成本將是巨大的。我們預計，政府和私人付款人的覆蓋和補償將是大多數患者能夠負擔得起這些治療的關鍵。因此，我們產品的銷售，如果獲得批准，將在很大程度上取決於國內和國際上我們候選產品的成本將在多大程度上得到政府當局、私人健康保險公司和其他第三方付款人的報銷。第三方付款人的承保範圍和補償可能取決於幾個因素，包括第三方付款人確定產品的使用是(I)其健康計劃下的承保福利，(Ii)安全、有效和醫療必要的，(Iii)適合特定患者的，(Iv)具有成本效益的，以及(V)既不是試驗性的也不是研究性的。
從第三方付款人那裏獲得產品的保險和報銷是一個既耗時又昂貴的過程，這可能需要我們向付款人提供支持科學、臨牀和成本效益的數據。我們可能無法提供足夠的數據來獲得承保和補償方面的認可。如果無法獲得保險和報銷，或僅限於有限的級別，我們可能無法成功地將我們的候選產品商業化。即使提供了保險，批准的報銷金額也可能不足以實現我們的投資足夠的回報。
與新批准的藥品的第三方覆蓋和報銷相關的不確定性很大。在美國，第三方付款人，包括聯邦醫療保險和醫療補助等政府付款人，在決定新藥和生物製品的承保和報銷範圍方面發揮着重要作用。醫療保險和醫療補助越來越多地被用作制定私人支付者和政府支付者的覆蓋範圍和補償政策的模式。目前，很少有細胞治療產品獲得醫療保險和醫療補助服務中心(CMS)的覆蓋和報銷，CMS是負責管理醫療保險的機構。很難預測包括CMS在內的第三方將就像我們這樣的根本性新產品的覆蓋範圍和補償做出什麼決定，因為對於這些類型的藥物產品，沒有既定的議定書和先例。此外，其他國家的報銷機構，如歐洲的報銷機構，可能比CMS更保守。
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在美國以外，國際業務因國家而異，並受到廣泛的政府價格控制和其他市場監管的約束，而歐洲國家、加拿大和其他國家對成本控制舉措的日益重視可能會給我們帶來定價壓力。在許多國家，作為國家衞生系統的一部分，醫療產品的價格受到不同的價格控制機制的制約。在美國以外的許多縣，在產品獲得批准後，也可能需要相當長的時間來確保此類產品的定價和報銷。一般來説，這種制度下的藥品價格比美國低得多。其他國家允許公司自行定價醫療產品，但監督和控制公司利潤。額外的外國價格管制或定價法規的其他變化可能會限制我們能夠向我們的候選產品收取的費用。因此，在美國以外的市場，與美國相比，我們產品的報銷可能會減少，可能不足以產生商業上合理的產品收入。
此外，美國和海外的政府和第三方付款人加大力度限制或降低醫療成本，可能會限制我們的產品候選產品的承保範圍和報銷水平。付款人越來越多地考慮將新指標作為報銷率的基礎，如平均銷售價格(ASP)、平均製造商價格(AMP)和實際採購成本。基於其中一些指標的現有報銷數據相對有限，儘管某些州已經開始調查採購成本數據，以設定醫療補助報銷率，CMS已開始至少每月公開提供藥房全國平均藥品採購成本和全國平均零售價格數據。因此，可能很難預測這些不斷變化的報銷指標對付款人覆蓋我們或我們的合作伙伴能夠商業化的候選產品的意願的影響。此外，大多數第三方付款人目前需要對批准的細胞治療藥物進行額外的認證，這限制了可以管理藥物的中心，我們正在開發的候選產品也可能受到類似的限制。我們預計，由於管理型醫療保健的趨勢、醫療保健組織越來越大的影響力以及額外的法律變化，我們將面臨與銷售我們的候選產品相關的定價壓力。總體上，醫療成本，特別是處方藥和外科手術的下行壓力已經變得很大。因此，像我們這樣的新藥產品的准入門檻越來越高。
醫療改革倡議以及其他行政和立法建議可能會損害我們的業務。*
在美國、歐盟和其他司法管轄區，我們預計醫療保健系統的一些立法和監管變化以及擬議的變化可能會影響我們的運營結果，我們預計這些變化將繼續存在。特別是，美國聯邦和州一級已經並將繼續採取一些舉措，尋求降低醫療成本和提高醫療質量。例如，2010年3月，經《醫療保健和教育協調法》(簡稱ACA)修訂的《患者保護和平價醫療法案》(簡稱ACA)頒佈，極大地改變了醫療保健由政府和私人付款人提供資金的方式。在ACA的條款中，對製藥和生物技術行業最重要的條款包括：
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自頒佈以來，ACA的某些方面一直受到司法和國會的挑戰，我們預計將對ACA提出更多挑戰和修正案。例如，頒佈了2017年減税和就業法案(“税法”)，其中包括一項條款，從2019年1月1日起廢除ACA對某些未能在一年的全部或部分時間內保持合格醫療保險的個人基於税收的分擔責任付款，這通常被稱為“個人強制”。此外，2020年聯邦支出方案取消了ACA規定的對僱主贊助的高成本醫療保險和醫療器械税徵收的“凱迪拉克”税，並從2021年1月1日起取消了這家醫療保險公司。2018年12月14日，德克薩斯州北區的一名美國地區法院法官裁定，個人強制令是ACA不可分割的特徵，因此，由於它作為税法的一部分被廢除，ACA的其餘條款也無效。此案已向美國第五巡迴上訴法院提出上訴。2019年12月18日，美國第五巡迴上訴法院的三名法官組成的陪審團宣佈ACA的個人授權違憲，並將案件發回德克薩斯州聯邦地區法院，以確定ACA的其餘部分是否也違憲。2020年3月2日，美國最高法院同意審理加利福尼亞州和美國眾議院提交的兩起合併案件，要求美國最高法院審查可分割性問題。2021年6月17日，美國最高法院駁回了該案，認定原告缺乏法律地位。此外，2021年1月28日，總裁·拜登發佈行政命令，啟動2021年2月15日至5月15日的特殊招生期限, 2021年，目的是通過ACA市場獲得醫療保險。行政命令還指示某些政府機構審查和重新考慮限制獲得醫療保健的現有政策和規則，包括重新審查醫療補助示範項目和豁免計劃，包括工作要求，以及通過醫療補助或ACA獲得醫療保險覆蓋範圍造成不必要障礙的政策。不能保證ACA和其他醫療改革措施的反對者不會繼續試圖廢除和/或取代ACA。
此外，自ACA頒佈以來，美國還提出並通過了其他立法修改。2011年8月，除其他外，2011年預算控制法導致向醫療保險提供者支付的醫療保險總金額每財年減少2%。這些削減於2013年4月生效，由於隨後對法規進行了立法修訂，除非國會採取進一步行動，否則這些削減將一直有效到2030年。然而，由於新冠肺炎大流行，2011年預算控制法案下的聯邦醫療保險自動減支計劃已於2020年5月1日至2021年3月31日暫停實施。擬議中的立法如果獲得通過，將把這一暫停措施延長至新冠肺炎大流行結束；然而，削減措施預計將持續到2030年。2013年1月，《2012年美國納税人救濟法》簽署成為法律，其中包括進一步減少了對包括醫院、成像中心和癌症治療中心在內的幾類提供者的醫療保險支付，並將政府追回向提供者多付款項的訴訟時效從三年延長到五年。這些新法律或未來引入的任何其他類似法律可能會導致聯邦醫療保險和其他醫療保健資金的進一步減少，這可能會對我們的客户以及我們的財務運營產生負面影響。
美國也提出了一些控制不斷上升的醫療成本的建議，包括藥物治療成本、患者報銷限制、折扣、對某些產品准入的限制以及營銷成本披露和透明度措施，我們預計新療法的覆蓋範圍和報銷將受到越來越多的限制。最近，美國國會進行了調查，並提出並頒佈了聯邦和州立法，旨在提高藥品定價的透明度，審查定價與製造商患者計劃之間的關係，並改革政府計劃的藥品報銷方法。國會和政府都表示，將繼續尋求新的立法和/或行政措施來控制藥品成本。
我們無法預測美國、歐盟或任何其他司法管轄區未來的立法或行政行動可能產生的政府監管的可能性、性質或程度。如果我們或我們可能接觸的任何第三方緩慢或無法適應現有要求的變化或採用新的要求或政策，或者如果我們或該等第三方無法保持監管合規性，我們的候選產品可能會失去可能已獲得的任何監管批准，我們可能無法實現或維持盈利。此外，未來的價格控制或其他與藥品定價相關的定價法規變化或負面宣傳可能會限制我們能夠對我們的藥物產品收取的費用，這可能使我們的候選產品在商業上無法生存，並對我們以可接受的條款籌集額外資本的能力產生重大不利影響。
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2020年7月24日和2020年9月13日，前總裁·特朗普簽署了多項旨在降低藥品價格的行政命令。因此，FDA於2020年9月24日發佈了最終規則，自2020年11月30日起生效，為各州制定和提交從加拿大進口藥品的計劃提供指導。此外，2020年11月20日，HHS敲定了一項法規，取消了藥品製造商對D部分下計劃贊助商降價的安全港保護，直接或通過藥房福利經理，除非法律要求降價。拜登政府已將該規則的實施從2022年1月1日推遲到2023年1月1日，以迴應正在進行的訴訟。該規定還為反映在銷售點的降價創造了新的避風港，以及為藥房福利經理和製造商之間的某些固定費用安排創造了新的避風港，這些安排的實施也被推遲到2021年3月22日，等待拜登政府的審查。2020年11月20日，CMS發佈了一項臨時最終規則，實施總裁·特朗普的最惠國行政命令，該命令將把某些醫生管理的藥物的醫療保險B部分付款與其他經濟發達國家支付的最低價格掛鈎，從2021年1月1日起生效。2020年12月28日，加利福尼亞州北部的美國地區法院發佈了一項全國性的初步禁令，禁止執行臨時最終規則。2022年8月，美國國會通過了《2022年通脹削減法案》(簡稱《愛爾蘭共和軍》)，總裁·拜登簽署成為法律。愛爾蘭共和軍規定，除其他外，將：(I)指示CMS談判某些根據聯邦醫療保險報銷的單一來源處方藥的價格, 並通過提供不等於或低於法律規定的協商的“最高公平價格”的價格，使藥品製造商受到民事罰款和潛在的消費税；(Ii)根據聯邦醫療保險B部分和聯邦醫療保險D部分，要求藥品製造商向CMS提供回扣，作為對超過通脹的價格上漲的懲罰；以及(Iii)限制聯邦醫療保險受益人的年度自付藥品費用。愛爾蘭共和軍還將對在健康保險市場購買保險的個人的增強補貼延長到2025年。愛爾蘭共和軍對我們的業務和整個醫療保健行業的影響尚不清楚。
國會和拜登政府已經表示，他們將繼續採取措施控制藥品成本。在州一級，立法機構越來越多地通過立法和實施旨在控制藥品和生物製品定價的法規，包括價格或患者報銷限制、折扣、對某些產品准入的限制、營銷成本披露和透明度措施，在某些情況下，旨在鼓勵從其他國家進口和批量購買。我們無法預測未來可能會採取什麼舉措。聯邦、州和地區可能會有進一步的發展，我們預計正在進行的舉措將增加藥品定價的壓力。如果商業化，這些變化可能會對我們或我們未來的合作伙伴可能向我們的候選產品收取的價格產生不利影響。
在一個司法管轄區獲得並保持我們的候選產品的上市批准或商業化，並不意味着我們將成功地在其他司法管轄區獲得我們的候選產品的營銷批准。
審批程序因司法管轄區而異，可能涉及與美國不同或大於美國的要求和行政審查期限，包括額外的臨牀前研究或臨牀試驗，因為在一個司法管轄區進行的臨牀試驗可能不會被其他司法管轄區的監管機構接受。在美國以外的許多司法管轄區，候選產品必須先獲得報銷批准，然後才能在該司法管轄區批准銷售。在某些情況下，我們打算為我們的產品收取的價格也需要得到批准。
如果我們在美國境外銷售經批准的產品，我們預計我們將在商業化過程中面臨額外的風險，包括：
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我們以前在這些領域沒有經驗。此外，許多我們可能在其中開展業務的國家規定了複雜的監管、税收、勞工和其他法律要求，我們將需要遵守這些要求。如果遇到上述任何困難，都可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和增長前景產生重大不利影響。
我們的業務運營以及與調查人員、醫療專業人員、顧問、第三方付款人、患者組織和客户的關係將受到適用的欺詐和濫用以及其他醫療法律和法規的影響，這可能會使我們受到懲罰。
這些法律可能會約束我們開展業務的業務或財務安排和關係，包括我們如何研究、營銷、銷售和分銷我們的候選產品(如果獲得批准)。這些法律包括，美國聯邦反回扣法規，美國聯邦民事和刑事虛假索賠和民事罰款法律，包括民事虛假索賠法案，經濟和臨牀健康衞生信息技術法案，美國醫生支付陽光法案及其實施條例，美國州法律和法規，包括州反回扣和虛假索賠法律，要求製藥公司遵守制藥行業自願合規指南和美國聯邦政府頒佈的相關合規指南的法律，或以其他方式限制可能向醫療保健提供者和其他潛在轉介來源支付的款項，要求藥品製造商提交與定價和營銷信息有關的報告的法律和法規、要求藥品銷售代表註冊的法律、管理某些情況下健康信息的隱私和安全的法律以及其他司法管轄區的類似醫療法律和法規，包括詳細説明與醫療保健提供者的互動和向其付款的報告要求。
識別和阻止不當行為並不總是可能的，我們為發現和防止此類活動而採取的預防措施可能無法有效控制未知或未管理的風險或損失，或保護我們免受因未能遵守這些法律或法規而引起的政府調查或其他行動或訴訟。確保我們的內部運營和未來與第三方的業務安排符合適用的醫療法律和法規，還將涉及鉅額成本。如果我們的業務被發現違反了上述任何法律或可能適用於我們的任何其他政府法律和法規，我們可能會受到重大處罰，包括民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、被排除在政府資助的醫療保健計劃之外，如Medicare和Medicaid或其他國家或司法管轄區的類似計劃，誠信監督和報告義務，以解決有關違規、交還、個人監禁、合同損害、聲譽損害、利潤減少以及我們業務的削減或重組的指控。如果我們預期與之開展業務的任何醫生或其他提供者或實體被發現不遵守適用法律，他們可能會受到刑事、民事或行政制裁，包括被排除在政府資助的醫療保健計劃和監禁之外，這可能會影響我們的業務運營能力。此外，防禦任何此類行動都可能是昂貴、耗時的，並可能需要大量的人力資源。上述任何一項都可能嚴重損害我們的業務、財務狀況、經營結果和增長前景。
我們可能無法遵守不斷演變的全球隱私法。
如果我們在歐洲經濟區(EEA)進行臨牀試驗，我們可能會受到額外的隱私法的約束。《一般數據保護條例，(EU)2016/679》(下稱《一般數據保護條例》)對受《一般數據保護條例》約束的公司提出了廣泛的嚴格要求，包括以下方面的要求：擁有處理與可識別個人有關的個人信息並將此類信息轉移到歐洲經濟區以外(包括美國)的法律依據，向這些個人提供處理其個人信息的細節，確保個人信息的安全，與處理個人信息的第三方簽訂數據處理協議，迴應個人對其個人信息行使權利的請求，向主管國家數據保護機構和受影響的個人報告涉及個人數據的安全違規行為，任命隱私和數據保護官員，進行數據保護影響評估，並保存記錄。GDPR大幅增加了我們在任何不遵守規定的情況下可能受到的處罰，包括對某些相對較輕的罪行處以高達1000萬歐元或我們全球年營業額總額的2%的罰款，對較嚴重的罪行處以高達2000萬歐元或我們全球年營業額總額的4%的罰款。鑑於迄今為止GDPR的執行有限，我們面臨着對我們審判的新要求的確切解釋的不確定性，我們可能無法成功實施數據保護當局或法院在解釋新法律時所要求的所有措施。
特別是，歐洲聯盟成員國的國家法律正在進行調整，以適應GDPR的要求，從而實施可能部分偏離GDPR的國家法律，並對不同國家施加不同的義務，因此我們預計不會在歐盟以統一的法律格局運作。此外，由於涉及基因數據的處理和轉讓，GDPR特別允許國家法律施加更多和更具體的要求或限制，而歐洲法律在這一領域歷來存在很大差異，導致了額外的不確定性。
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如果我們在歐洲經濟區進行臨牀試驗，我們還必須確保我們實施和維護足夠的保障措施，以便能夠按照歐洲數據保護法將個人數據轉移到歐洲經濟區以外的地方，特別是轉移到美國。我們預計，我們將繼續面臨不確定性，即我們履行歐洲隱私法規定的義務的努力是否足夠。如果我們受到歐洲數據保護機構的調查，我們可能會面臨罰款和其他處罰。歐洲數據保護當局的任何此類調查或指控都可能對我們現有的業務以及我們吸引和留住新客户或製藥合作伙伴的能力產生負面影響。我們還可能遇到歐洲或跨國客户或製藥合作伙伴在繼續使用我們的產品和解決方案時的猶豫、不情願或拒絕，這是由於當前、特別是未來某些數據保護機構在解釋包括GDPR在內的現行法律時對他們施加的數據保護義務所導致的潛在風險。這樣的客户或醫藥合作伙伴也可能認為任何合規的替代方法成本太高、負擔太重、法律上太不確定或令人反感，因此決定不與我們做生意。上述任何一項都可能對我們的業務、前景、財務狀況和經營結果造成重大損害。
類似的行動在美國要麼已經到位，要麼正在進行中。有各種各樣的數據保護法適用於我們的活動，州和聯邦兩級的各種執法機構可以根據一般消費者保護法審查公司的隱私和數據安全問題。聯邦貿易委員會和州總檢察長都在積極審查對消費者的隱私和數據安全保護。州和聯邦兩級也在考慮新的法律。例如，2020年1月1日生效的加州消費者隱私法(CCPA)正在產生與GDPR產生的風險和義務類似的風險和義務，儘管加州消費者隱私法確實豁免了某些臨牀試驗數據。其他許多州也在考慮類似的立法。在聯邦一級也推出了一系列廣泛的立法措施。因此，不遵守有關個人信息隱私和安全的聯邦和州法律(包括當前生效的法律和未來的立法)，可能會使我們面臨此類法律的罰款和處罰。還有與這些法律和個人數據整體保護相關的消費者集體訴訟的威脅。
與我們普通股相關的風險
我們普通股的市場價格可能會波動，這可能會導致您的全部或部分投資損失。
我們普通股的交易價格可能會因各種因素而高度波動，並受到廣泛波動的影響，其中一些因素是我們無法控制的。
影響我們普通股交易價格的因素可能包括但不限於：
上述任何因素都可能對您對我們普通股的投資產生重大不利影響，我們的普通股的交易價格可能大大低於首次公開募股價格或您購買股票的價格，這可能會導致您的全部或部分投資損失。在這種情況下，我們普通股的交易價格可能無法回升，可能會進一步下跌。
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此外，無論我們的經營業績如何，廣泛的市場和行業因素都可能對我們普通股的市場價格產生重大不利影響。整個股市，尤其是納斯達克，以及生物技術公司的市場，經歷了極端的價格和成交量波動，這種波動往往與受影響的特定公司的經營業績無關或不成比例。這些股票和我們的股票的交易價格和估值可能無法預測。例如，我們普通股公開交易市場中的技術因素可能會導致價格波動，這些變動可能符合也可能不符合具體的宏觀、行業或公司基本面，包括但不限於散户投資者的情緒(包括可能在金融交易和其他社交媒體網站上表達的情緒)、空頭股數在我們普通股中的數量和地位、能否獲得保證金債務，以及我們普通股上的期權和其他衍生品的交易。此外，由於新冠肺炎疫情的影響，其他生物製藥和生物技術公司普通股的交易價格也出現了高度波動。新冠肺炎疫情持續快速演變。疫情可能在多大程度上影響我們的業務、臨牀前研究和臨牀試驗，將取決於未來的發展，這些發展具有高度的不確定性，無法有把握地預測。如果投資者對生物技術或製藥股市場或投資者認為與我們相似的其他公司的股票、生物技術和製藥市場或整個股票市場的機會失去信心，可能會壓低我們的股價，無論我們的業務、財務狀況、運營結果或增長前景如何。
我們普通股的所有權集中在我們現有的管理人員、董事和主要股東之間，可能會阻止新的投資者影響重大的公司決策。*
截至2022年11月7日，我們的董事和高管、與他們有關聯的實體，以及持有我們普通股5%以上的流通股的持有人，總共實益擁有我們普通股的42%。這些股東共同行動，能夠控制或顯著影響所有需要股東批准的事項，包括選舉和罷免董事，以及批准我們所有或幾乎所有資產的任何合併、合併或出售。
這些個人或實體中的一些人或實體可能與您的興趣不同。例如，由於這些股東中的許多人以大大低於首次公開募股時出售股票的價格購買了他們的股票，並且持有股票的時間更長，他們可能比其他投資者更有興趣將我們的公司出售給收購者，或者他們可能希望我們採取背離其他股東利益的策略。
我們總流通股的很大一部分有資格在市場上出售，這可能導致我們普通股的市場價格大幅下降。*
在公開市場上出售我們普通股的大量股票，或者市場上認為大量股東打算出售我們普通股的股票，可能會降低我們普通股的市場價格。截至2022年11月7日，我們有48,813,720股普通股流通股。
合共13,200,076股普通股的持有人，包括在首次公開招股完成後轉換為普通股的可轉換優先股的股份，在符合特定條件的情況下，有權要求吾等提交其股份的登記聲明，或將其股份納入吾等可為本身或其他股東提交的登記聲明中，直至該等股份可根據證券法第144條不受限制地出售，或直至權利根據吾等與該等持有人之間的股東協議的條款終止為止。我們還在S-8表格的登記聲明中登記了我們的股權補償計劃下已發行或預留供未來發行的所有受股權獎勵限制的普通股，這些股票在發行後可以在公開市場自由出售，但受證券法第144條適用於關聯公司的數量限制。這些股東的任何證券出售都可能對我們普通股的交易價格產生負面影響。
根據JOBS法案，我們是一家“新興成長型公司”和一家“較小的報告公司”，我們依賴於適用於新興成長型公司和較小的報告公司的某些披露和治理要求的豁免，因此我們的普通股對投資者的吸引力可能會降低。
我們利用並可能繼續利用適用於其他非新興成長型公司的上市公司的各種報告要求的某些豁免，包括：不需要遵守薩班斯-奧克斯利法案第404條的審計師認證要求，在我們的定期報告和委託書中減少關於高管薪酬的披露義務，以及免除就高管薪酬進行非約束性諮詢投票的要求，以及免除股東批准之前未獲批准的任何金降落傘付款的要求。因此，我們的股東可能無法獲得他們認為重要的某些信息。
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我們可能會利用這些報告豁免，直到我們不再是一家新興的成長型公司。我們將一直是一家新興的成長型公司，直到(1)財政年度的最後一天(A)在我們首次公開募股五週年後，(B)我們的年度總收入至少為12.35億美元，或(C)根據美國證券交易委員會規則，我們被視為“大型加速申報公司”，這意味着截至前一年6月30日，非關聯公司持有的我們普通股的市值超過7億美元；以及(2)我們在前三年期間發行了超過10億美元的不可轉換債券的日期。
我們也是美國證券交易委員會適用規則所定義的“較小的報告公司”。即使我們不再符合新興成長型公司的資格，我們仍然有資格成為一家規模較小的報告公司，並將被允許繼續利用許多相同的報告豁免，包括免除遵守薩班斯-奧克斯利法案第404(B)條的審計師認證要求，只要我們不具備美國證券交易委員會報告的“加速申報者”或“大型加速申報者”資格，並減少在定期報告和委託書中關於高管薪酬的披露義務。我們無法預測，如果我們依賴新興成長型公司或規模較小的報告公司豁免，投資者是否會發現我們的普通股吸引力下降。如果一些投資者因此發現我們的普通股吸引力下降，我們的普通股可能會有一個不那麼活躍的交易市場，我們的股價可能會更加波動。
我們與高管簽訂的遣散費和控制權變更協議可能會要求我們向任何被解僱的人支付遣散費，這可能會對我們的財務狀況或運營業績產生重大不利影響。
我們的執行官員是協議的當事人，這些協議包含控制和遣散費條款的某些變化。這些協議規定，在與我們的控制權變更無關的僱傭終止情況下，支付遣散費和其他福利的現金。它們還規定，在我們控制權發生變化而終止僱傭關係的情況下，支付遣散費和其他福利的現金，以及加快股票期權授予的速度。期權的加速授予可能會導致我們現有股東的股權被稀釋，並可能對我們普通股的市場價格產生重大不利影響。支付這些遣散費可能會對我們的財務狀況和經營業績產生重大不利影響。此外，這些潛在的遣散費可能會阻礙或阻止第三方尋求與我們的業務合併。
我們使用淨營業虧損結轉和某些其他税收屬性的能力可能會受到限制。
正如上文“我們自成立以來已蒙受重大虧損，並預計在可預見的未來將繼續蒙受重大虧損”一節所述，我們自成立以來已蒙受淨虧損，並預計在可預見的未來我們將繼續蒙受重大虧損。根據1986年的《國內税法》(以下簡稱《守則》)，公司一般可以扣除從上一個課税年度結轉的淨營業虧損(NOL)。根據該條款，我們可以結轉我們的NOL來抵消我們未來的應税收入，如果有的話，直到這些NOL被使用或到期，如果是在2018年前產生的NOL。其他未使用的税收屬性也是如此，例如税收抵免。截至2017年12月31日，我們未使用的NOL結轉金額和税收抵免，以及我們記錄的與這些項目有關的估值免税額的説明，在下面的“管理層對財務狀況和運營結果的討論和分析”中闡述。此外，根據税法，我們被允許在任何納税年度扣除2017年後的NOL的金額不得超過該年度應納税所得額的80%，在該年度，應納税所得額的確定不考慮NOL扣除本身。税法通常取消將任何NOL結轉到以前納税年度的能力，同時允許2017年後未使用的NOL無限期結轉。最近通過的立法，冠狀病毒援助、救濟和經濟安全法案(“CARE法案”)暫時取消了税法施加的限制，暫停了80%的應税收入限制，允許公司不受限制地用前幾年產生的NOL結轉來抵消2019年或2020年的應税收入。CARE法案還允許將2018-2020納税年度產生的NOL追溯到五年內。
此外，如果一家公司經歷了“所有權變更”，這通常被定義為在三年期間其股權所有權發生了超過50%的變化(按價值計算)，則《守則》第382和383條限制了公司利用變更前的NOL、抵免和某些其他税收屬性的結轉來減少所有權變更後一段時間內的納税義務的能力。我們根據首次公開招股發行普通股可能會導致根據守則第382和383條的限制，單獨或與我們普通股所有權之前或之後的某些轉移結合在一起。因此，我們使用變更前NOL和抵免的結轉來減少未來美國聯邦所得税負擔的能力可能會受到限制。如果我們在未來一段時間內產生應税收入，這可能會導致我們的美國聯邦所得税負擔增加。對NOL和其他税收屬性的使用限制也可能增加我們的州税收負擔。我們的税務屬性的使用也將受到限制，因為我們在未來的納税期間不會產生正的應税收入。在未來我們利用NOL和其他税收資產的能力有限的情況下，部分或全部，我們未來時期的納税義務可能比預期的更大，我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景可能會受到重大不利影響。
64
我們預計在可預見的未來不會向我們普通股的持有者支付任何現金股息。
我們目前打算將未來的收益(如果有的話)用於投資，為我們的增長提供資金。此外，未來任何債務協議的條款可能會阻止我們支付股息。因此，我們普通股的資本增值(如果有的話)將是您在可預見的未來唯一的收益來源。不能保證我們的普通股會升值，甚至不能保證我們的股東購買我們普通股的價格會保持不變。尋求現金股息的投資者不應購買我們的普通股。
我們的公司註冊證書、我們的章程和特拉華州法律中的條款可能具有反收購效果，可能會阻止其他公司收購我們，即使收購對我們的股東有利，並可能阻止我們的股東試圖更換或撤換我們目前的管理層。
我們的公司證書、章程和特拉華州法律包含的條款可能會延遲或阻止我們控制權的變更或我們管理層的變更。我們的公司註冊證書和附例包括以下條款：
這些條款單獨或一起可能會推遲或阻止敵意收購、控制權變更或我們管理層的變動。
此外，由於我們是在特拉華州註冊成立的，我們受特拉華州公司法第203條的規定管轄，該條款限制持有我們已發行有表決權股票超過15%的股東與我們合併或合併的能力。
我們的公司註冊證書、公司章程或特拉華州法律中任何具有延遲或阻止控制權變更的條款都可能限制您從您的普通股獲得溢價的機會，還可能影響一些投資者願意為我們的普通股支付的價格。
我們的公司證書包括一項法院選擇條款，這可能會限制我們的股東在與我們發生糾紛時獲得有利的司法法院的能力。
我們的公司註冊證書規定，除有限的例外情況外，特拉華州衡平法院(或，如果沒有位於特拉華州的州法院具有管轄權，則為特拉華州地區的聯邦地區法院)將是任何以下情況的獨家論壇：
65
這一排他性法院條款旨在適用於根據特拉華州法律提出的索賠，而不適用於根據《交易法》或《證券法》提出的索賠，或聯邦法院擁有專屬管轄權的任何其他索賠。這一排他性論壇條款不會解除我們遵守聯邦證券法及其下的規則和法規的責任，我們的股東也不會被視為放棄了我們對這些法律、規則和法規的遵守。
我們的公司註冊證書進一步規定，美利堅合眾國的聯邦地區法院將是解決根據證券法提出的訴因的任何投訴的獨家論壇。《證券法》第22條規定，聯邦法院和州法院對為執行《證券法》或其下的規則和條例所規定的任何義務或責任而提起的所有訴訟具有同時管轄權。特拉華州最高法院最近裁定，根據特拉華州法律，美利堅合眾國聯邦地區法院解決根據《證券法》提出的任何訴因的專屬法院規定是允許和可執行的，這推翻了特拉華州衡平法院早些時候裁定此類規定不可執行的裁決。然而，對於聯邦地區法院是否會執行關於《證券法》下的索賠的任何排他性法院條款，仍存在不確定性。
任何購買或以其他方式取得本公司股本股份權益的人士或實體，應被視為已知悉並同意本公司上述附例的規定。這種法院條款的選擇可能會限制股東在司法法院提出其認為有利於與我們或我們的董事、高級管理人員或其他員工發生糾紛的索賠的能力，這可能會阻止針對我們和我們的董事、高級管理人員和員工的此類訴訟。或者，如果法院發現我們的公司註冊證書中的這些條款不適用於或不能對一種或多種指定類型的訴訟或法律程序執行，我們可能會在其他司法管轄區產生與解決此類問題相關的額外費用，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景產生重大不利影響。
一般風險因素
我們的業務受到宏觀經濟狀況的影響，包括不斷上升的通脹、利率和供應鏈限制。*
各種宏觀經濟因素可能會對我們的業務、經營業績和財務狀況產生不利影響，包括通脹、利率和整體經濟狀況的變化，以及不確定因素，如全球金融市場當前和未來狀況造成的不確定性。例如，通貨膨脹已經對我們產生了負面影響，並可能通過增加我們的勞動力成本(通過更高的工資)、商業支持、建築、製造和臨牀供應支出來繼續對我們產生負面影響。見上文“我們的製造過程新穎而複雜，我們可能會在生產中遇到困難，或內部製造方面的困難，如果獲得批准，這將推遲或阻止我們為臨牀試驗或患者提供足夠的候選產品的能力。對於與通脹對我們商業規模製造設施建設的影響相關的風險。當前的通脹壓力如果持續下去，可能會對我們的業務產生負面影響。此外，利率、信貸市場的流動性和資本市場的波動性也可能影響我們籌集資金的能力，以便在必要時為我們的業務提供資金。同樣，這些宏觀經濟因素可能會影響我們的第三方製造商、承包商或供應商在成本效益的基礎上生產我們候選產品所需的材料的能力(如果有的話)。
任何收購或戰略合作都可能增加我們的資本要求，稀釋我們的股東，導致我們產生債務或承擔或有負債，或使我們面臨其他風險。
我們可能會不時評估各種收購和戰略合作，包括許可或收購補充藥物、知識產權、技術或業務。任何潛在的收購或戰略夥伴關係都可能帶來許多風險，包括但不限於：
66
此外，如果我們進行收購或戰略合作，我們可能會發行稀釋性證券、承擔或產生債務、產生鉅額一次性費用或收購可能導致重大未來攤銷費用的無形資產。此外，我們可能無法找到合適的收購機會，這種無能為力可能會損害我們的增長，或者限制我們獲得可能對我們的業務發展至關重要的技術或藥物。
我們可能會受到證券集體訴訟的影響。
在過去，證券集體訴訟通常是在一段時間內證券市場價格波動或下跌後對公司提起的。這一風險與我們特別相關，因為生物技術公司近年來經歷了大幅的股價波動。如果我們面臨這樣的訴訟，可能會導致鉅額成本和管理層的注意力和資源分流，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景產生重大不利影響。
如果證券分析師不發表關於我們業務的研究或報告，或者如果他們發佈負面報告或下調我們的股票評級，我們普通股的價格可能會下跌。
我們普通股的交易市場部分依賴於行業或金融分析師發佈的關於我們、我們的業務、我們的市場和我們的競爭對手的研究和報告。我們不能控制這些分析師。如果證券分析師不覆蓋我們的普通股，缺乏研究覆蓋可能會對我們普通股的市場價格產生實質性的不利影響。此外，如果報道我們的一位或多位分析師下調了我們的股票評級，或者如果這些分析師對我們或我們的業務發表了其他不利的評論，我們的股價可能會下跌。如果這些分析師中的一位或多位停止對我們的報道或未能定期發佈有關我們的報告，我們可能會失去在市場上的可見度，對我們股票的興趣可能會減少，這可能會導致我們的股價或交易量下降，還可能削弱我們擴大與現有客户的業務和吸引新客户的能力。
作為一家上市公司，我們的運營成本大幅增加，我們的管理層需要投入大量時間來實施新的合規舉措。
作為一家上市公司，我們承擔了大量的法律、會計和其他費用，這是我們作為私人公司沒有發生的。此外，薩班斯-奧克斯利法案、美國證券交易委員會規則和納斯達克規則對上市公司提出了各種要求，包括我們必須建立和保持有效的信息披露和財務控制。我們的管理層和其他人員已經並將繼續為這些合規倡議投入大量時間。此外，這些規則和法規已經增加，並將繼續增加我們的法律和財務合規成本，並將使一些活動更加耗時和昂貴。
《薩班斯-奧克斯利法案》(Sarbanes-Oxley Act)要求我們在上市公司可獲得的初始過渡期之後，對財務報告和披露控制及程序保持有效的內部控制。特別是，我們必須評估我們的系統和程序，並測試我們對財務報告的內部控制，以允許管理層根據薩班斯-奧克斯利法案第404條的要求報告我們對財務報告的內部控制的有效性。此外，我們將被要求在我們不再是新興成長型公司之日後的第二份Form 10-K年報或Form 10-K第一份年報中，由我們的獨立註冊會計師事務所證明我們對財務報告的內部控制的有效性，除非我們是一家規模較小的報告公司，並且不符合美國證券交易委員會報告的“加速報告者”或“大型加速報告者”的資格。我們遵守薩班斯-奧克斯利法案第404條將要求我們產生大量的會計費用，並花費大量的管理努力。我們目前沒有內部審計小組，我們將需要聘請更多具有適當上市公司經驗和技術會計知識的會計和財務人員。如果我們不及時遵守第404條的要求，或者如果我們或我們的獨立註冊會計師事務所發現我們的財務報告內部控制存在被認為是實質性弱點的缺陷，我們的股票可能會下跌，我們可能會受到納斯達克、美國證券交易委員會或其他監管機構的制裁或調查，這將需要額外的財務和管理資源。
67
為了成功地執行我們的業務計劃並遵守第404條，我們必須編制及時和準確的財務報表。我們預計，我們將需要繼續改進現有的程序和控制，並實施新的運營和財務系統，以有效地管理我們的業務。任何延遲實施或向新的或增強的系統、程序或控制過渡的中斷，可能會導致我們的運營受到影響，我們可能無法得出我們對財務報告的內部控制有效的結論，並無法根據薩班斯-奧克斯利法案第404條的要求從我們的審計師那裏獲得關於內部控制的無保留報告。反過來，這可能會對我們普通股的交易價格和我們進入資本市場的能力產生實質性的不利影響。
如果我們不能保持有效的財務報告內部控制制度，我們可能無法準確地報告我們的財務結果或防止舞弊。因此，股東可能會對我們的財務和其他公開報告失去信心，這將對我們的業務和我們普通股的交易價格產生重大不利影響。
對財務報告的有效內部控制對於我們提供可靠的財務報告是必要的，旨在防止欺詐。任何未能實施所需的新的或改進的控制措施，或在執行過程中遇到的困難，都可能導致我們無法履行我們的報告義務。根據薩班斯-奧克斯利法案第404條，我們的管理層必須報告我們對財務報告的內部控制的有效性。當我們失去作為一家新興成長型公司和一家較小報告公司的地位時，我們的獨立註冊會計師事務所將被要求證明我們對財務報告的內部控制的有效性。管理管理層評估財務報告內部控制所必須達到的標準的規則很複雜，需要大量的文件、測試和可能的補救措施。我們根據《薩班斯-奧克斯利法案》第404條進行的任何測試，或我們獨立註冊會計師事務所隨後進行的任何測試，都可能揭示我們在財務報告內部控制方面的缺陷，這些缺陷被認為是實質性的弱點，或者可能需要對我們的財務報表進行前瞻性或追溯性的更改，或者發現需要進一步關注或改進的其他領域。內部控制不足也可能導致投資者對我們報告的財務信息失去信心，這可能對我們普通股的交易價格產生重大不利影響。
我們的披露控制和程序可能無法阻止或檢測所有錯誤或欺詐行為。
我們必須遵守《交易所法案》的定期報告要求。我們設計我們的披露控制和程序是為了合理地確保我們必須在根據交易所法案提交或提交的報告中披露的信息被累積並傳達給管理層，並在美國證券交易委員會規則和表格中指定的時間段內進行記錄、處理、彙總和報告。我們相信，任何披露控制和程序或內部控制和程序，無論構思和運作如何完善，都只能提供合理的、而不是絕對的保證，確保控制系統的目標得以實現。
這些固有的侷限性包括這樣的現實，即決策過程中的判斷可能是錯誤的，故障可能因為簡單的錯誤或錯誤而發生。例如，我們的董事或高管可能無意中未能披露新的關係或安排，導致我們未能披露任何關聯方交易。此外，某些人的個人行為、兩個或兩個以上人的串通或未經授權超越控制，都可以規避控制。因此，由於我們的控制系統的固有限制，由於錯誤或欺詐而導致的錯誤陳述可能會發生，並且不會被發現。
財務會計準則的改變或解釋可能會影響我們的經營結果，並可能導致我們改變我們的業務做法。
我們根據美國公認會計準則編制財務報表。這些會計原則受財務會計準則委員會、美國證券交易委員會以及為解釋和制定會計規則和法規而成立的各種機構的解釋。會計規則的變化可能會對我們報告的財務結果產生重大影響，並可能影響我們對在宣佈變化之前完成的交易的報告。這些規則的變化或對當前做法的質疑可能會對我們的財務業績產生實質性的不利影響，包括本文件中包含的財務業績，或我們開展業務的方式。
68
計算機系統中斷或安全漏洞可能會嚴重擾亂我們的產品開發計劃和我們運營業務的能力。
我們的內部計算機系統、基於雲計算的服務，以及我們當前和未來的任何合作者和其他承包商或顧問的系統，都容易受到計算機病毒、勒索軟件、惡意軟件、數據損壞、基於網絡的攻擊、網絡釣魚攻擊、未經授權的訪問、自然災害、恐怖主義、戰爭以及電信和電氣故障的破壞或中斷。雖然我們已採取措施保護我們的資訊系統和該等系統所保存的數據的安全，但我們不時也會遇到不同程度的網絡事故，雖然這些網絡事故並沒有對我們的業務、財政狀況或經營業績造成重大的不良影響。未來，我們的安全和安保措施可能無法防止我們的系統不正常運行或損壞，或不正當地訪問或披露個人身份信息，任何此類事件都可能對我們的業務、財務狀況或運營結果產生實質性和不利影響。此外，如果發生重大系統故障、事故、安全漏洞或其他網絡事件並導致我們的運營中斷，可能會導致我們的開發計劃和業務運營中斷，無論是由於我們的商業機密或其他專有信息的丟失、受保護的個人身份患者信息的泄露還是其他類似的中斷。例如，已完成或未來臨牀試驗的臨牀試驗數據丟失可能會導致我們的監管審批工作延遲，並顯著增加我們恢復或複製數據的成本。此外，聯邦、州和國際法律和條例，如2018年5月生效的GDPR和2020年1月1日生效的CCPA，以及加州消費者隱私法, 該法案於2020年11月通過，對《反海外腐敗法》進行了多項重大修訂，如果我們的信息技術安全努力失敗，或者如果我們的隱私實踐不符合此類法律的要求，可能會使我們面臨監管部門的執法行動和調查，並可能導致監管處罰和重大法律責任。其他州也在考慮類似的法律，這些法律可能會影響我們對這些州個人研究數據的使用。有廣泛的文件義務和透明度要求，這可能會給我們帶來巨大的成本。此外，我們的軟件系統包括基於雲的應用程序，這些應用程序由第三方服務提供商託管，安全和信息技術系統也面臨類似風險。如果任何中斷、安全漏洞或其他網絡事件導致我們的數據或應用程序丟失或損壞，或不適當地披露機密或專有信息，我們可能會招致責任，我們的競爭地位可能會受到損害，我們候選產品的進一步開發和商業化可能會推遲，任何這些都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景產生重大不利影響。
項目2.未登記的資產銷售TY證券及其收益的使用。
最近出售的未註冊證券
在本報告所述期間，沒有未登記的股權證券銷售。
收益的使用
2020年7月14日，我們完成了IPO。我們的S-1表格(檔案編號：333-239301)與本次新股發行相關的登記聲明於2020年7月9日被美國證券交易委員會宣佈生效。
根據證券法第424(B)(4)條的規定，我們於2020年7月13日向美國證券交易委員會提交的最終招股説明書中，首次公開招股所得款項的計劃用途並無重大變化。截至2022年9月30日，我們估計已將IPO淨收益中的1.026億美元主要用於通過臨牀前研究和臨牀試驗計劃推進我們的候選產品，建設我們的製造設施，以及用於營運資金和一般企業用途。根據我們的投資政策，我們將收到的剩餘資金投資於現金等價物和其他有價證券。
回購公司股權證券股份
沒有。
第3項.違約高級證券。
沒有。
第四項：地雷安全TY披露。
不適用。
69
項目5.其他信息。
沒有。
70
項目6.eXhibit。
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以引用方式併入 |
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展品 數 |
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描述 |
表格 |
文件編號 |
展品 |
提交日期 |
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3.1 |
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修訂和重新簽署了恩加塔公司的註冊證書。 |
8-K |
001-39370 |
3.1 |
7/14/2020 |
3.2 |
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修訂和重新制定Nkarta，Inc.的章程。 |
8-K |
001-39370 |
3.2 |
7/14/2020 |
10.1 |
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第二修正案，日期為2022年8月11日，由HCP BTC，LLC和Nkarta，Inc. |
10-Q |
001-39370 |
10.1 |
8/11/2022 |
10.2 |
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第五修正案租賃，日期為2022年8月11日，由HCP生命科學REIT，Inc.和Nkarta，Inc. |
10-Q |
001-39370 |
10.2 |
8/11/2022 |
31.1* |
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根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302節通過的1934年《證券交易法》第13a-14(A)和15d-14(A)條頒發的首席執行幹事證書。 |
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31.2* |
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根據依照2002年薩班斯-奧克斯利法案第302節通過的1934年《證券交易法》第13a-14(A)和15d-14(A)條認證首席財務幹事。 |
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32+ |
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根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906節通過的《美國法典》第18編第1350條對首席執行官和首席財務官的認證。 |
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101.INS* |
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內聯XBRL實例文檔 |
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101.SCH* |
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內聯XBRL分類擴展架構文檔 |
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101.CAL* |
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內聯XBRL分類擴展計算鏈接庫文檔 |
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101.DEF* |
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內聯XBRL分類擴展定義Linkbase文檔 |
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101.LAB* |
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內聯XBRL分類擴展標籤Linkbase文檔 |
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101.PRE* |
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內聯XBRL分類擴展演示文稿Linkbase文檔 |
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104* |
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封面交互數據文件(格式為內聯XBRL，包含在附件101中) |
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*現送交存檔。
+ 根據《美國法典》第18編第1350節，本證書僅隨附於Form 10-Q表格中，並不是為了1934年證券交易法(經修訂)第18節的目的而提交的，也不受該條款的責任，也不應被視為通過引用納入註冊人根據1933年證券法(經修訂)或1934年證券交易法(經修訂)提交的任何文件，無論是在本文件日期之前或之後進行的，無論此類文件中的任何一般合併語言如何。
71
簽名
根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使本報告由正式授權的簽署人代表其簽署。
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Nkarta，Inc. |
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日期：2022年11月9日 |
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發信人： |
/保羅·J·黑斯廷斯 |
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保羅·J·黑斯廷斯 |
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首席執行官 |
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(首席行政主任) |
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日期：2022年11月9日 |
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發信人： |
/s/納迪爾·馬哈茂德 |
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納迪爾·馬哈茂德 |
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首席財務和商務官 |
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(首席財務官和首席會計官) |
72