企業概覽2022年11月

2本演示文稿可能包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指的與我們的業務、運營和財務狀況有關的“前瞻性陳述”，包括但不限於關於我們業務未來、未來計劃和戰略、我們的發展計劃、我們的臨牀前和臨牀結果以及其他未來狀況的當前信念、預期和假設的明示或暗示陳述。本演示文稿中的任何前瞻性陳述均基於管理層當前的預期和信念，受許多風險、不確定性和重要因素的影響，這些風險、不確定性和重要因素可能會導致實際事件或結果與本演示文稿中包含的任何前瞻性陳述明示或暗示的內容大不相同，這些風險包括但不限於以下風險：(I)我們正在進行的臨牀試驗的成功和時機；(Ii)我們產品開發活動和啟動臨牀試驗的成功和時機；(Iii)我們合作伙伴的產品開發活動的成功和時機。(Iv)我們獲得並保持對任何候選產品的監管批准的能力；(V)我們研究、發現和開發更多候選產品的計劃；(Vi)我們合作開發新候選產品的能力；(Vii)我們建立製造能力的能力，以及我們和我們的合作伙伴製造候選產品和規模化生產的能力；(Viii)我們實現此處提出的任何特定里程碑的能力；以及(Ix)有關新冠肺炎疫情對我們的業務、運營、臨牀試驗、供應鏈的影響的不確定性和假設。戰略、目標和預期時間表。可能會不時出現新的風險和不確定因素, 而且，不可能預測到所有的風險和不確定性。除非適用法律要求，我們不打算公開更新或修改本文中包含的任何前瞻性陳述，無論是由於任何新信息、未來事件、情況變化或其他原因。儘管我們認為這些前瞻性陳述中反映的預期是合理的，但我們不能保證這些預期將被證明是正確的。因此，提醒讀者不要過度依賴這些前瞻性陳述。有關可能導致我們的預期與實際結果之間存在差異的風險、不確定性和其他因素的更多信息，請查閲我們提交給美國證券交易委員會的截至2022年6月30日的10-Q表格季度報告中的“風險因素”部分以及其他文件。本演示文稿中包含的某些信息涉及或基於從第三方來源獲得的研究、出版物、調查和其他數據以及我們自己的內部估計和研究。雖然我們相信這些第三方消息來源在本演示文稿發表之日是可靠的，但我們尚未對從第三方消息來源獲得的任何信息的充分性、公平性、準確性或完整性進行獨立核實，也不作任何陳述。此外，本演示文稿中包含的所有市場數據都涉及一些假設和限制，不能保證這些假設的準確性或可靠性。最後，雖然我們相信我們自己的內部研究是可靠的，但此類研究尚未得到任何獨立來源的證實。前瞻性陳述

3在癲癇遺傳學的啟發下開發新的治療類別GABRB3 KCNT1 SCN1CACNA1A KCNA1 SLC1A3 SETX RFC1CACNA1G GABRB3 KCN1A SCN8A SCN2A DRD3 HTT FMR1 OPA1 SYNGAP1 SHANK3 CDKL5 DNM1 unc79 TRIM3 PCDH19 CACNA1A癲癇運動

4SCN2A-LOF、SYNGAP1和PCDH19 ASO是與弗洛裏神經科學和精神健康研究所合作的針對運動性障礙和癲癇的臨牀前神經元失衡第一階段第二階段註冊ENABLINGFOCUS區域運動障礙PRAX-050未披露的PRAX-944本質震顫PRAX-944帕金森病癲癇PRAX-562 Dees PRAX-090(ASO)SYNGAP1 PRAX-100(ASO)SCN2A LOF PRAX-030未披露的PRAX-020 KCNT1 PRAX-080(ASO)PCDH19 PRAX-222(ASO)PRAX-628局灶性癲癇

5利用遺傳學將洞察力有效地轉化為治療方法遺傳學專注於通過人類遺傳學翻譯工具確定的治療靶點翻譯工具驗證靶標和候選產品的潛力，並可以提供早期的生物學證據高效而嚴謹的高效、嚴格的臨牀開發路徑到人類的概念驗證患者引導的患者引導的開發戰略，以滿足患者的實際需求

6 2023年的實踐期待什麼2023年即將公佈的基本震顫晚期計劃PRAX-944 PH 2B研究PARX-628第一人類階段研究PARX-944 PH2 PD研究PARX-628帕金森氏病PARX-944 PH 2 PD研究PARX-628第一人類第一階段研究PARX-944 PH2 PD研究PARX-628第一人類第一階段研究PARX-944 PH2 PD研究PARX-944 PH2 PD研究預期PARX-223年第二季度的POC結果深入的早期流水線，支持持續推進2022年9月PCDH19*PRAX-080 ASO的新計劃開發候選人提名，FDA暫停了PRAX-562的首個住院研究。根據FDA的反饋，該公司預計不需要新的臨牀前或臨牀研究來清除臨牀擱置。Praxis目前正在與FDA合作，預計將在2023年第一季度啟動一項第二階段的安慰劑對照試驗。

7運動障礙PRAX-944 T型鈣通道抑制物本質震顫帕金森氏病即將到來的關鍵里程碑2H 2023 PRAX-944 Ph 2 PD研究TOPLINE 1Q 2023 PRAX-944 Ph 2b et Essential1研究TOPLINE

8特發性震顫是最常見的運動障礙…資料來源：Ghosh(2016)(P.231，C.1，PH.1，L.1-2)，2.Elble RJ.《Curr Neurol Neurosci Reep.2013》；13(6)：353.3.Putzke JD等人。神經外科精神病學。2006年11月；77(11)：1235-7。4.Vetterick，C.，Lyons，K.E.，Matthews，L.G.等人。特發性震顫患者的隱性疾病負擔和治療經驗：一項回顧性索賠數據分析。ADV THER(2022)。Https://doi.org/10.1007/s12325-022-02318-8在美國可能有多達700萬人患有ET1主要影響手的動作性震顫2.3動作性震顫嚴重擾亂ET患者的日常生活幾乎所有ET患者都至少患有一種共病(例如抑鬱、焦慮、睡眠障礙、認知功能障礙)4

約有100萬人被診斷為ET並正在接受治療，而另有100萬患者估計仍未得到治療。0專門針對ET開發了藥物&僅批准了1種治療ET的藥物>50年前尋求治療的患者中，約40%在2年內停止治療，即每年有200,000名患者…但ET通常仍未得到診斷、誤診、治療不足和治療許多ET患者經常被誤診，導致在首次運動障礙診斷約1.5年後被診斷為ET 40%來源：Vetterick，C.，Lyons，K.E.，Matthews，L.G.等人。特發性震顫患者的隱性疾病負擔和治療經驗：一項回顧性索賠數據分析。ADV THER(2022)。Https://doi.org/10.1007/s12325-022-02318-8

10PRAX-944是一種治療ET和帕金森病的差異化、選擇性T型鈣通道阻滯劑。來源：PRAXIS文件中的數據，https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC9310641/對T型鈣通道具有高度選擇性，在所有三種T型亞型的神經元活動水平範圍內具有高度有效性

11個T型鈣通道是大腦-大腦皮質(CTC)迴路神經元放電模式的守門人來源：基於實際ET患者的米洛舍維奇2018年的數據，術中單個神經元動作電位的實時單單位記錄T型鈣通道(TTCC)中的突變與家族性ET TTCC驅動CTC迴路的猝發放電有關。

12 PRAX-944的寬劑量範圍和改進的釋放配方可支持耐受性和療效簡檔來源：PRAX文件中的PRAXIS數據0 5 10 15 20 25 30 35 40 45 50 0 6 12 18 24 PR AX-9 44 P la sm a Co NC en tr at io n(ng/m L)時間(H)鈍的CMAX持續暴露來源：PRAX數據關於文件可預測的PK，寬劑量範圍高達~100 mg和靈活滴定5 mg 10 mg 20 mg 60 mg 80 mg 100 mg 120 mg ESSENTIAL1研究劑量

在Ph2a研究中，在接受PRAX-944治療的患者中，觀察到與第42天相比隨機停藥的13個修改的ADL平均%顯著的功能益處；停用PRAX-944導致迴歸到基線嚴重度修改的ADL開放標籤中的修改的ADL與基線的變化百分比*基於ANCOVA的名義p值來源：來自2a期研究B部分的PRAXIS數據*p

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