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Voyager Treeutics報告2022年第三季度財務和運營業績

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-旅行者號示蹤器TM通過輝瑞選項練習驗證的Capsid平臺-

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-表徵一種新型受體並展示低劑量潛力的數據進一步驗證了示蹤劑-

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-管道計劃正在推進；預計2022年第四季度至2023年上半年主要計劃的開發候選人選擇-

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-上午8：30舉行電話會議。美國東部時間今天-

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美國馬薩諸塞州坎布里奇(2022年11月8日)-致力於突破基因治療和神經學領域障礙的生物技術公司Voyager Treateutics，Inc.(納斯達克股票代碼：VYGR)今天公佈了2022年第三季度財務和經營業績。

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旅行者公司首席執行官小阿爾弗雷德·W·桑德羅克説：“過去幾個月的特點是，旅行者公司的追蹤器衣殼平臺獲得了越來越多的認可和發展勢頭。輝瑞公司獲得了一種針對一種罕見神經疾病靶點的新型衣殼的許可，這反映了我們的平臺有潛力幫助克服目前基因治療方法的關鍵限制。此外，我們在ESGCT上展示的針對我們的衣殼家族之一的新型中樞神經系統受體的數據，以及顯示衣殼在低至目前批准的靜脈基因療法中所用劑量的2%的情況下對衣殼的高血腦屏障滲透率的數據，有助於增強我們的信心，即我們的臨牀前衣殼數據具有轉化為人類臨牀試驗的潛力，並可能對患者產生變革。我們治療阿爾茨海默氏症、帕金森氏病和肌萎縮側索硬化症的流水線項目進展順利，我們期待着按照先前的指導，在未來幾個季度宣佈所有三個主要項目的開發候選方案。“

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2022年第三季度及後續期間實現的關鍵里程碑：

●輝瑞公司對新型示蹤劑衣殼的許可：旅行者公司在10月份宣佈，輝瑞公司在9月份行使了許可由旅行者公司的示蹤劑產生的新型衣殼的選擇權TM衣殼發現平臺，幫助實現針對一種未披露的罕見神經疾病靶點的潛在基因治療計劃。Voyager之前收到了3000萬美元的預付款，並在2022年第三季度結束後收到了1000萬美元的期權行使付款。旅行者號也有資格

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獲得高達2.9億美元的開發、監管和商業里程碑，外加與許可的Capsid相關的中到高個位數的分級版税。Voyager保留獲得許可的衣殼的全球權利，用於在其自己的計劃和/或業務發展中與其他轉基因一起使用。
●ESGCT數據表徵新的中樞神經系統受體並展示低劑量潛力：在歐洲基因與細胞治療學會(ESGCT)29這是在10月份的年度大會上，Voyager公佈了一種新的細胞表面受體的數據，該受體被確定為Voyager的下一代示蹤劑衣殼家族的結合受體。新發現的受體在小鼠、非人類靈長類動物和人類中高度保守，增加了相關衣殼家族轉化為人類的可能性。在另一份報告中，另一種示蹤劑衣殼顯示出高水平的血腦屏障穿透和中樞神經系統(CNS)靶向參與，當給藥範圍是目前批准的靜脈基因療法所用劑量的2%至20%時，潛在地解決了阻礙基因治療領域的狹窄治療窗口和毒性問題。
●AAIC數據顯示，新型抗體可減少病理性tau的傳播：在8月舉行的2022年阿爾茨海默病協會國際會議(AAIC)上，Voyager提交了臨牀前數據，顯示被動抗體免疫療法和矢量化抗體基因療法均可減少病理性tau的傳播，而病理性tau與阿爾茨海默病和其他神經系統疾病有關。
●擴大的領導團隊和董事會：9月份，旅行者公司宣佈任命彼得·弗倫德舒赫為首席財務官，託德·卡特博士為首席科學官，特里斯塔·莫里森為企業事務部高級副總裁。今年7月，旅行者公司宣佈任命凱瑟琳·J·麥基博士為董事會成員。

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即將到來的里程碑：

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●流水線進展：旅行者號繼續推進其三個優先流水線計劃：GBA1基因治療 針對帕金森氏症，SOD1基因治療 治療肌萎縮側索硬化症(ALS)的藥物，以及治療阿爾茨海默病的人源化抗tau抗體。該公司計劃在2022年第四季度至2023年上半年為所有三個項目確定領先開發候選者，預計2024年和2025年將提交新藥(IND)研究申請。
●諾華公司的選項決定：旅行者公司與諾華製藥簽訂了一項持續的許可選項協議。根據這項協議，諾華公司可以行使期權，許可Voyager的示蹤器衣殼發現平臺生成的新型AAV衣殼，用於最多三個未披露的CNS目標的潛在用途，諾華公司可能會將許可選項擴大到

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包括另外兩個目標的示蹤劑外殼。諾華公司的許可決定和關於擴大許可選項的決定預計將在2023年3月之前做出。

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2022年第三季度財務業績

●協作收入：2022年第三季度Voyager的協作收入為4110萬美元，而2021年同期為150萬美元。協作收入的增長主要是由於第三季度確認的協作收入為4,000萬美元，這與輝瑞行使其許可從示蹤劑衣殼發現平臺生成的新型衣殼的選擇權有關。
●淨收益(虧損)：2022年第三季度淨收益為1760萬美元，而2021年同期淨虧損2510萬美元。出現差異的主要原因是上文討論的協作收入增加。
●研發費用：2022年第三季度的研發費用為1930萬美元，而2021年同期為1790萬美元。研發費用的增加主要是由於外部研發成本增加，但與員工相關的成本和設施成本的下降抵消了這一增長。
●併購費用：2022年第三季度的一般和行政費用為730萬美元，而2021年同期為870萬美元。G&A費用的減少主要是由於與員工相關的成本以及設施成本的降低。
●現金狀況：截至2022年9月30日，現金、現金等價物和有價證券為1.316億美元。輝瑞在2022年10月收到的1000萬美元跟蹤衣殼期權行使付款不包括在這個數字中。

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2022年年初至今的財務業績

●協作收入：2022年至今，Voyager的協作收入為4250萬美元，而2021年同期為930萬美元。協作收入的增長主要是由於第三季度確認的與輝瑞公司行使許可一種新型示蹤劑衣殼的選擇權有關的4000萬美元的協作收入。
●淨虧損：2022年至今，淨虧損為2280萬美元，而2021年同期為7690萬美元。出現差異的主要原因是上面討論的協作收入增加，以及下面討論的運營費用減少。
●研發費用：2022年至今，研發費用為4620萬美元，而2021年同期為5980萬美元。研發費用的減少主要是由於與員工相關的成本、外部研發成本和設施成本降低所致。
●G&A費用：2022年至今，一般和行政費用為2250萬美元，而2021年同期為2890萬美元。G&A費用的減少主要是由於與員工相關的成本以及設施成本的降低。

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財務指導

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●Voyager預計，其現金、現金等價物和有價證券，加上根據Neurocrine合作預計將收到的開發成本報銷金額，將足以滿足Voyager計劃到2024年的運營費用和資本支出需求。除了Neurocrine，該公司的跑道可能會在2023年現有合作協議的潛在未來里程碑的基礎上進一步改進。

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電話會議

Voyager將於今天上午8：30主持電話會議和網絡直播。ET討論2022年第三季度的財務和運營業績。要通過電話參與並現場參加電話會議，請在此處提前註冊：https://register.vevent.com/register/BIa813418ea1c148dda525a8560a51e1ca.註冊後，電話參與者將收到一封確認電子郵件，詳細説明如何加入電話會議，包括撥入號碼和唯一密碼。電話會議的現場網絡直播還將在Voyager網站的投資者部分進行，網址為ir.voyagerTreateutics.com，電話會議的重播將在電話會議結束約兩小時後通過同一鏈接進行。重播將在電話會議結束後至少30天內進行。

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Voyager的Tracer™衣殼發現平臺(Tracer™)衣殼發現平臺是一個廣泛應用的、基於核糖核酸的篩選平臺，它能夠在包括非人類靈長類動物在內的多種物種中強勁地穿透血腦屏障並增強中樞神經系統的趨向性，從而快速發現甲型肝炎病毒衣殼。與傳統的AAV衣殼相比，示蹤劑產生的衣殼在中樞神經系統中表現出更優越和廣泛的基因表達，以及細胞和組織特異性的轉導，包括傳統上難以到達的大腦區域。不同的結果表明，某些衣殼蛋白靶向心肌和去靶向背根神經節的能力增強。Voyager正在擴大其AAV衣殼的庫，優化以提供不同的治療有效載荷，以應對廣泛的中樞神經系統和其他疾病。作為其外部合作戰略的一部分，Voyager已經建立了多項合作協議，提供對其下一代示蹤劑衣殼的訪問，以潛在地使其合作伙伴的基因治療計劃能夠治療各種疾病。

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關於旅行者治療公司

旅行者治療公司(納斯達克代碼：VYGR)是一家致力於突破基因治療和神經學障礙的生物技術公司。這兩個學科的潛力都受到交付挑戰的限制；Voyager正在利用衣殼發現方面的尖端專業知識和深入的神經藥理學能力來解決這些限制。旅行者號的追蹤器AAV衣殼發現平臺產生了具有高靶向性的新型衣殼和

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低劑量的血腦屏障穿透，潛在地解決了與傳統基因治療輸送載體相關的狹窄治療窗口。這個平臺正在推動與輝瑞、諾華和Neurocrine生物科學公司的合作，以及旅行者公司自己正在籌備的多個項目。Voyager正在籌備中的項目包括帕金森氏病、阿爾茨海默病和肌萎縮側索硬化症(ALS)的臨牀前項目，每個項目都有經過驗證的靶點和生物標記物，以實現快速潛在的生物學證明。欲瞭解更多信息，請訪問www.voyagerTreateutics.com。

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旅行者治療公司®是旅行者治療公司的註冊商標，Tracer™是其商標。

前瞻性陳述
本新聞稿包含前瞻性陳述，以符合1995年《私人證券訴訟改革法》和其他聯邦證券法中的安全港條款。使用“可能”、“可能”、“將會”、“將會”、“應該”、“預期”、“計劃”、“預期”、“相信”、“估計”、“目標”、“項目”、“打算”、“未來”、“潛在”或“繼續”以及其他類似的表達方式旨在識別前瞻性陳述。

例如，Voyager所做的所有陳述都涉及Voyager通過其示蹤劑衣殼發現平臺繼續識別和開發專有衣殼的能力，與傳統的AAV9和AAV5衣殼相比，轉基因表達增加，血腦屏障穿透增加，生物分佈增加；Voyager在自己的產品開發計劃中利用其新型專有衣殼的能力；Voyager吸引各方許可其新型專有衣殼或利用其新型專有衣殼參與研究和開發合作的能力；Voyager推進其基於AAV的基因治療計劃的能力；其潛在開發候選人的臨牀前開發；Voyager開發其tau抗體計劃的能力；Voyager履行其與輝瑞和諾華各自的許可期權協議規定的義務的能力；Voyager根據各自的許可期權協議從諾華和輝瑞獲得期權行使、里程碑和特許權使用費的權利；Voyager保持其目前的合作伙伴關係和合作以及建立新的合作伙伴或合作關係的能力；最近任命的高級管理人員和董事會成員的持續服務和適宜性；Voyager的預期財務業績，包括Voyager從合作伙伴那裏收到收入或補償付款；而Voyager的現金跑道和Voyager產生足夠現金資源使其能夠繼續業務和運營的能力是前瞻性的。

所有前瞻性陳述都是基於Voyager管理層的估計和假設，儘管Voyager認為這些前瞻性陳述是合理的，但本質上是不確定的。所有前瞻性陳述都會受到風險和不確定性的影響，這些風險和不確定性可能會導致實際結果與Voyager預期的大不相同。這樣的風險和不確定性

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其中包括：新冠肺炎健康危機的嚴重性和持續時間；旅行者公司技術平臺的持續開發，包括旅行者公司的示蹤劑平臺及其抗體篩選技術；在臨牀前動物模型中啟動和進行臨牀前研究的能力；第三方開發可能與旅行者公司的示蹤劑衣殼發現平臺相競爭的衣殼識別平臺；旅行者公司創造和保護與示蹤劑衣殼發現平臺相關的知識產權的能力；平臺確定的衣殼和旅行者公司的流水線開發計劃；旅行者公司臨牀前研究的啟動、時間、進行和結果；這些因素包括：根據輝瑞和諾華的許可選項協議和其他合作協議行使開發、商業化、許可和其他選項的可能性或時間；Voyager按照Voyager和第三方可以接受的條款與其他方談判和完成許可或合作協議的能力；吸引和留住有才華的承包商和員工的能力；以及為其運營和實現公司目標提供資金的充足的現金資源。

這些陳述還會受到一些重大風險和不確定性的影響，這些風險和不確定性在Voyager向美國證券交易委員會提交的最新10-K表格年度報告中有所描述，該報告在隨後提交給美國證券交易委員會的文件中進行了更新。新聞稿中的所有信息都是截至本新聞稿發佈之日的信息，任何前瞻性陳述都只是截至發佈日期的信息。除非法律另有要求，否則Voyager不承擔公開更新或修改本信息或任何前瞻性陳述的義務，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。

聯繫人

投資者

郵箱：Investors@vygr.com

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郵箱：Andrew Funderburkafunderburk@kendallir.com

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媒體

郵箱：Trista Morrisontmorrison@vygr.com
​

佩格·魯斯科尼

郵箱：prusconi@vergescientific.com

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精選財務信息

($金額以千為單位，每股數據除外) 

(未經審計) 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

截至三個月

 

 

 

9月30日， 

 

運營説明書項目：

 

2022 

     

2021 

 

協作收入

 

$ 

 41,086 

     

$ 

1,482 

 

運營費用：

 

 

 

 

 

 

 

研發

 

 

 19,337 

 

 

 17,914 

 

一般和行政

 

 

 7,307 

 

 

 8,714 

 

總運營費用

 

 

 26,644 

 

 

 26,628 

 

營業收入(虧損)

 

 

 14,442 

 

 

 (25,146) 

 

其他收入合計，淨額

 

 

 3,182 

 

 

 9 

 

淨收益(虧損)

 

$ 

 17,624 

 

$ 

 (25,137) 

 

每股淨收益(虧損)，基本

 

$ 

 0.46 

 

$ 

 (0.67) 

 

稀釋後每股淨收益(虧損)

 

$ 

 0.45 

 

$ 

 (0.67) 

 

加權平均已發行普通股，基本

 

 

 38,507,542 

 

 

 37,780,547

 

加權平均已發行普通股，稀釋後

 

 

 39,570,394

 

 

37,780,547

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九個月結束

 

 

 

9月30日， 

 

 

 

2022 

     

2021 

 

協作收入

 

$ 

 42,457 

     

$ 

9,342 

 

運營費用：

 

 

 

 

 

 

 

研發

 

 

 46,213 

 

 

 59,767 

 

一般和行政

 

 

 22,518 

 

 

 28,895 

 

總運營費用

 

 

 68,731 

 

 

 88,662 

 

營業虧損

 

 

 (26,724) 

 

 

 (79,320) 

 

其他收入合計，淨額

 

 

 3,492 

 

 

 2,414 

 

淨虧損

 

$ 

 (22,782) 

 

$ 

 (76,906) 

 

每股基本和稀釋後淨虧損

 

$ 

 (0.59) 

 

$ 

 (2.04) 

 

加權平均已發行普通股、基本普通股和稀釋後普通股

 

 

 38,292,497

 

 

37,623,309

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9月30日， 

 

12月31日， 

 

選定的資產負債表項目

 

2022 

     

2021 

 

現金、現金等價物和有價證券

 

$ 

 131,638 

 

$ 

132,539  

 

總資產

 

$ 

 182,480 

 

$ 

 193,855 

 

應付賬款和應計費用

 

$ 

 13,866 

 

$ 

 11,524 

 

遞延收入

 

$ 

 64,021 

 

$ 

 42,096 

 

股東權益總額

 

$ 

 79,823 

 

$ 

 95,055 

 

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