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Marinus製藥公司提供業務更新並報告2022年第三季度財務業績

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發起美國ZTALMY^®(Ganaxolone)於7月下旬推出，填寫了50多份CDKL5缺乏症處方藥登記表格；其中約40%的患者在第三季度末接受了報銷治療

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ZTALMY在推出後的第一個部分季度產生了56萬美元的產品淨收入，並從15多個支付者那裏獲得了積極的覆蓋標準，代表了大約7000萬人的生命

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積極招募難治性癲癇持續狀態和結節性硬化症的3期臨牀試驗；數據預計將分別於2023年下半年和2024年第1季度公佈

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在出售優先審查憑證、BARDA行使合同選擇權和簽署收入利息融資協議後，現金跑道預計將延伸至2024年第一季度

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Marinus將於2022年11月8日上午8：30主持電話會議。外星人

賓夕法尼亞州拉德諾市-2022年11月7日-Marinus製藥公司(納斯達克：MRNS)是一家致力於開發治療癲癇障礙的創新療法的製藥公司，今天公佈了截至2022年9月30日的第三季度的業務要點和財務業績。

Marinus公司首席執行官斯科特·布勞恩斯坦説：“我為Marinus團隊所取得的進展感到非常自豪，在我們作為一家商業階段的公司進入下一個發展階段之際，我們為公司的定位取得了成功。ZTALMY在美國的強勁推出，加上最近的兩筆重要交易--優先審查憑證的銷售和收入利息融資--預計將把我們的現金跑道延長到2024年，並使我們能夠繼續專注於執行我們預期的兩個預期的第三階段試驗數據讀數。我們相信，我們已經準備好執行我們的目標，並將我們的服務範圍擴大到更多患有罕見形式癲癇的患者。“

ZTALMY^®

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在美國啟動ZTALMY的商業發射^®(Ganaxolone)7月28日口服暫停簡歷，在截至9月30日的9周啟動期內，來自40多個獨立賬户的50多個完整的CDKL5缺乏症(CDD)處方藥登記表格

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截至第三季度末，完成了處方登記表格的CDD患者中約有40%接受了報銷治療，推動產品淨收入達到56萬美元

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截至2022年11月1日，ZTALMY收到了來自15個以上付款人的有利承保決定，涉及約7000萬人的生命，其餘已公佈的保單預計將在年底前完成

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57%的美國商業計劃將標籤覆蓋範圍擴大到ZTALMY

臨牀管道

癲癇持續狀態

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靜脈注射(IV)加納索龍治療難治性癲癇持續狀態(RSE)的第三階段試驗方案修訂在大多數臨牀地點採用，預計年底全面採用

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到2023年第二季度，目標是總共70個激活站點，包括加拿大和澳大利亞

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預計2023年下半年將繼續公佈背線結果

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基於初步的盲法回顧，目前參加3期RSE試驗的患者的基線特徵與參加2期RSE試驗的患者相似

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RSE(歐洲註冊)方案的第三階段RAISE II試驗最終敲定，預計2023年下半年開始登記

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已建立的癲癇狀態(ESE)站點激活的第二階段重置試驗正在進行中，預計將於年底開始在美國登記

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生物醫學高級研究和發展局(BARDA)是美國衞生與公眾服務部戰略準備和反應管理局的一部分，它行使了價值約1,230萬美元的第一個合同選擇權，以支持加納鬆龍活性藥物成分(API)的美國本土製造能力。

RAISE試驗中的Ganaxolone開發部分由生物醫學高級研究和發展局(BARDA)提供資金，BARDA是美國衞生與公眾服務部戰略準備和反應管理局的一部分，合同號為75A50120C00159。

結節性硬化症

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在美國和歐洲的地點積極篩查口服甘納鬆龍3期TrustTSC試驗的患者

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目標是在加拿大和以色列激活85個臨牀站點，預計2023年上半年在澳大利亞

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預計2024年第一季度將繼續發佈背線數據

CDKL5缺乏症

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有望在2022年11月底之前向歐洲藥品管理局(EMA)第120天提交完整的ZTALMY營銷授權申請(MAA)問題清單，這將導致EMA人用藥品委員會在2023年第一季度末之前發表意見

第二代產品開發

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另一個第二代口服制劑的第一階段隊列正在計劃中

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900 mg以上健康志願者單次高劑量給藥的評價

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計劃於2023年上半年進行多次遞增劑量(MAD)研究

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Lennox-Gastaut綜合徵的第二階段試驗計劃於2023年開始

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前藥物開發繼續推進，選擇了主要的口服和靜脈候選藥物；第一階段數據目標為2024年

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金融和商業動態

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2022年8月以1.1億美元出售罕見兒科疾病優先審查券的交易完成

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2022年10月，Marinus與Sagard Healthcare Partners簽訂了一項收入利息融資協議，預付總額為3250萬美元，以換取未來對美國Ganaxolone淨銷售額的支付

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預計最近完成的收入利息融資所獲得的資金，以及截至2022年9月30日的現金和現金等價物，將足以支付公司的運營費用、資本支出要求，並將公司債務安排項下所需的最低現金餘額維持到2024年第一季度

財務結果(初步)

●	截至2022年9月30日，該公司的現金和現金等價物為1.682億美元，而截至2021年12月31日的現金和現金等價物為1.229億美元。

●	截至2022年9月30日的三個月和九個月，Marinus分別確認總收入為230萬美元和1830萬美元，而去年同期分別為1010萬美元和1380萬美元。收入確認為ZTALMY在美國的產品銷售、Marinus的BARDA聯邦合同以及歐洲與獵户座公司的合作。

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由於2022年7月下旬ZTALMY的商業推出，截至2022年9月30日的三個月和九個月每個月的淨產品收入為56萬美元。在推出之前的一段時間內，沒有記錄任何淨產品收入。

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在截至2022年9月30日的三個月和九個月中，該公司分別確認了BARDA聯邦合同收入180萬美元和510萬美元，而去年同期分別為110萬美元和480萬美元。

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2022年的協作收入包括2022年第一季度與獵户座協作相關的1270萬美元的一次性收入確認。由於獵户座協作的預付款，上一年的協作收入為900萬美元，並於2021年第三季度確認。

●	截至2022年9月30日的三個月和九個月的研發(R&D)費用分別為1,900萬美元和5,850萬美元，而去年同期分別為1,840萬美元和5,550萬美元。這一增長主要是由於與增加研發人員和啟動3期結節性硬化症複合體試驗相關的成本，但被CDKL5缺乏症(CDD)適應症相關成本的減少部分抵消。

●	截至2022年9月30日的三個月和九個月，銷售、一般和行政(SG&A)支出分別為1340萬美元和4220萬美元，而去年同期分別為950萬美元和2670萬美元。增長的主要驅動因素是ZTALMY的準備和推出，以及對公司業務規模擴大的額外支持。

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●	在截至2022年9月30日的9個月中，120萬美元的一次性知識產權許可費被確認為2022年第一季度的支出，這與與Ovid Treeutics達成的使用Ganaxolone治療CDD的專利和專利申請許可協議有關。

●	該公司公佈截至2022年9月30日的三個月和九個月的淨收益分別為7330萬美元和1450萬美元。這些淨收入總額包括2022年第三季度與出售PRV相關的1.074億美元的一次性收益；截至2022年9月30日的9個月，用於經營活動的現金增至9100萬美元，而去年同期為3370萬美元。

●	請讀者參考並鼓勵讀者全文閲讀公司提交給證券交易委員會的截至2022年9月30日的10-Q表格季度報告，其中包括公司業務計劃、運營、財務狀況和運營結果的進一步細節。

選定的財務數據(以千為單位，不包括每股和每股金額)


	9月30日，		十二月三十一日，
	2022		2021
資產
現金和現金等價物	$	168,249	$	122,927
其他資產		16,592		13,913
總資產	$	184,841	$	136,840
負債和股東權益
流動負債	$	21,050	$	40,566
長期債務，淨額		70,780		40,809
其他長期負債		11,007		1,979
總負債		102,837		83,354
股東權益總額		82,004		53,486
總負債和股東權益	$	184,841	$	136,840


	截至9月30日的三個月，				截至9月30日的9個月，
	2022		2021		2022		2021
收入：
產品收入，淨額	$	555	$	—	$	555	$	—
聯邦合同收入		1,785		1,127		5,088		4,838
協作收入		—		8,987		12,673		8,987
總收入		2,340		10,114		18,316		13,825

費用：
研發		19,002		18,353		58,488		55,506
銷售、一般和行政		13,389		9,452		42,187		26,656
產品收入成本		48		—		48		—
協作收入成本		—		1,478		—		1,478

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IP許可費成本		—			—			1,169			—
總費用：		32,439			29,283			101,892			83,640
運營虧損		(30,099	)		(19,169	)		(83,576	)		(69,815	)
利息收入		514			17			610			57
利息支出		(2,634	)		(678	)		(6,982	)		(1,029	)
出售優先審查代金券的收益，淨額		107,375			—			107,375			—
其他收入(費用)，淨額		(114	)		323			(1,179	)		316
所得税前收入(虧損)		75,042			(19,507	)		16,248			(70,471	)
所得税撥備		(1,752	)		—			(1,752	)		—
淨收益(虧損)和綜合收益(虧損)	$	73,290		$	(19,507	)	$	14,496		$	(70,471	)
適用於普通股股東的淨收益(虧損)	$	71,634		$	(19,507	)	$	14,160		$	(70,471	)
每股信息：
普通股每股淨收益(虧損)-基本	$	1.93		$	(0.53	)	$	0.38		$	(1.92	)
普通股每股攤薄後淨收益(虧損)	$	1.89		$	(0.53	)	$	0.37		$	(1.92	)
基本加權平均流通股		37,202,269			36,744,591			37,084,060			36,667,472
稀釋加權平均流通股		37,910,511			36,744,591			38,393,754			36,667,472

電話會議信息

11月8日(星期二)上午8：30外星人

Domestic: (888) 550-5280

國際：(646)960-0813

網絡直播鏈接：https://events.q4inc.com/attendee/163157006

會議ID：2696394

關於Marinus製藥公司

Marinus是一家商業階段的製藥公司，致力於開發治療癲癇障礙的創新療法。公司的商用產品ZTALMY^®(Ganaxolone)口服混懸劑CV，已被美國FDA批准用於治療兩歲及以上患者與CDKL5缺乏症相關的癲癇發作。Ganaxolone還在研究其他癲癇發作障礙的可能性，包括結節性硬化症和難治性癲癇持續狀態的3期試驗。甘納鬆酮是一種神經活性類固醇GABA_A受體調節劑，作用於大腦中已知的具有抗癲癇作用的特定靶點。它正在開發靜脈注射和口服制劑，以最大限度地擴大急性和慢性護理環境中成人和兒童患者的治療範圍。欲瞭解更多信息，請訪問www.marinuspharma.com。

前瞻性陳述

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在某種程度上，本新聞稿中包含的陳述不是對有關Marinus的歷史事實的描述，而是反映了管理層根據1995年私人證券訴訟改革法的安全港條款所作的當前信念和期望的前瞻性陳述。“可能”、“將”、“預期”、“預期”、“估計”、“打算”、“相信”以及類似的表述(以及涉及未來事件、條件或情況的其他詞語或表述)旨在識別前瞻性表述。本新聞稿中包含的前瞻性陳述包括：有關我們的ZTALMY的商業化和營銷計劃的陳述；ZTALMY將為醫生和患者提供的潛在好處；我們對ZTALMY One計劃的期望；關於我們預期的臨牀開發計劃、參加我們的臨牀試驗、監管溝通和提交給Ganaxolone及其時機的陳述；我們關於PRV銷售收益和Sagard協議的計劃；我們預期的現金跑道；我們對BARDA資金的期望；我們對FDA和EMA關於我們候選產品的期望和信念；我們對新配方和前藥物候選者的開發的期望；我們對新冠肺炎疫情對我們的業務和臨牀發展計劃的影響的預期；我們的財務預測；加納鬆龍的潛在安全性和有效性及其在許多適應症中的治療潛力；以及關於公司未來運營、財務業績、財務狀況、前景、目標和其他未來事件的其他表述。

本新聞稿中的前瞻性陳述涉及大量風險和不確定因素，這些風險和不確定性可能會導致我們的臨牀開發計劃、未來結果、表現或成就與前瞻性陳述中所表達或暗示的大不相同。此類風險和不確定性包括但不限於ZTALMY商業推出的意外結果或延遲，包括當前新冠肺炎全球大流行造成的任何潛在延遲；ZTALMY意外的市場接受度、付款人覆蓋範圍或未來處方和收入；FDA或其他監管機構對我們產品採取的意外行動；使用ZTALMY治療的競爭條件和意外的不良事件或患者結果；與臨牀試驗的設計、登記、完成和結果相關的不確定性和延遲；意外的成本和費用；臨牀數據的不同解釋；我們遵守FDA要求在要求的時間範圍內進行額外上市後研究的能力；我們其他候選產品的監管申報時間；監管機構，包括FDA和EMA，可能不批准或可能推遲批准我們的候選產品；早期臨牀試驗可能不能指示後續臨牀試驗的結果；臨牀試驗結果可能不支持監管批准或特定適應症的進一步開發，或者根本不支持；FDA或EMA的行動或建議可能會影響臨牀試驗的設計、啟動、時機、繼續和/或進度，或導致需要額外的臨牀試驗；我們獲得並保持對我們的候選產品的監管批准的能力；我們開發加納鬆龍或前藥新配方的能力；我們獲得、維持, 保護和捍衞我們候選產品的知識產權；第三方專利對我們或我們的合作者將Ganaxolone商業化的能力的潛在負面影響；我們候選產品的製造和供應中的延遲、中斷或故障；公司候選產品的市場的規模和增長潛力，以及公司為這些市場提供服務的能力；公司的現金和現金等價物可能不足以支持其運營計劃長達預期的時間；公司對費用、未來收入、資本要求以及額外融資的可用性和需求的預期、預測和估計；該公司獲得額外資金支持其臨牀開發的能力

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這些風險和不確定性包括：我們的前美國合作伙伴可能會違反其在我們各自協議下的義務或根據他們各自的條款終止此類協議；藥物產品質量要求可能不支持對我們的候選產品進行持續的臨牀研究並導致此類臨牀研究和產品批准的延遲或終止；新冠肺炎大流行對我們的業務、醫學界、監管機構以及全球經濟的影響；以及我們針對特定病症能否獲得替代產品或治療方法的可能性，這些風險可能會影響我們候選產品的供應或商業潛力。這份清單並不詳盡，這些風險和其他風險在我們的定期報告中進行了描述，包括Form 10-K年度報告、Form 10-Q季度報告和Form 8-K當前報告，這些報告已提交給美國證券交易委員會或提交給美國證券交易委員會，可在www.sec.gov上查閲。我們在本新聞稿中所作的任何前瞻性陳述僅限於本新聞稿發佈之日。我們沒有義務在本新聞稿發佈之日之後，因新信息、未來事件或其他原因而更新前瞻性陳述。

公司聯繫人
薩沙·達穆尼·埃利斯
總裁副經理，公司事務和投資者關係部
Marinus製藥公司
郵箱：sDamouni@marinuspharma.com