展品99.2
第三季度財務業績電話會議和網絡廣播2022年11月7日走在罕見疾病治療的前沿
2前瞻性陳述本陳述包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指的“前瞻性陳述”，涉及我們候選產品的臨牀前和臨牀開發、臨牀前研究和臨牀試驗結果的時機和報告、我們候選產品可能獲得監管批准的前景和時機、商業化計劃、製造和供應計劃、融資計劃，以及公司預計的收入、支出、現金狀況和未來盈利能力。列入前瞻性陳述不應被我們視為我們的任何計劃都將實現的代表。本新聞稿中的任何或所有前瞻性陳述都可能被證明是錯誤的，可能會受到我們可能做出的不準確假設或已知或未知風險和不確定性的影響。例如，關於與監管機構討論的目標、進度、時間和結果，尤其是臨牀前研究和臨牀試驗的潛在目標、進度、時間和結果的陳述，包括它們受到新冠肺炎相關幹擾的影響，均以當前信息為基礎。新冠肺炎大流行對業務的潛在影響本身就是未知的，無法有把握地預測，可能會導致實際結果和業績與本新聞稿中的聲明大不相同，包括但不限於對一般政治和經濟條件的影響，包括政府當局為緩解新冠肺炎而做出的努力，如旅行禁令、避難所就地命令、第三方企業關閉和資源分配, 製造和供應鏈中斷以及患者獲得商業或臨牀產品的限制。除了新冠肺炎大流行的影響外，由於我們業務中固有的風險和不確定性，實際結果可能與本新聞稿中陳述的結果存在實質性差異，這些風險和不確定性包括但不限於：臨牀或臨牀前研究結果表明候選產品不安全或無效的可能性；招募患者參加我們的臨牀試驗的可能性；包括食品和藥物管理局、藥品監督管理局和藥品監督管理局在內的監管機構可能不批准或可能推遲批准我們的候選產品的可能性；如果獲得批准，我們可能無法在歐洲、日本、美國和其他地區將Galafold或我們的其他候選產品商業化；由於我們發現了嚴重的副作用或其他安全問題，臨牀前和臨牀研究可能會被推遲；我們可能無法生產或供應足夠的臨牀或商業產品；我們可能需要額外的資金來完成我們的所有研究、製造和上市準備工作。此外，早期臨牀前研究和/或臨牀試驗的結果可能不能預測未來的結果。關於對公司收入、支出、現金狀況和未來盈利能力的預測，實際結果可能會因市場因素以及公司執行其運營和預算計劃的能力而有所不同。此外，所有前瞻性陳述都會受到其他風險的影響，這些風險在我們今天提交的截至2021年12月31日的Form 10-K年度報告和截至2022年9月30日的Form 10-Q季度報告中詳述。告誡您不要過度依賴這些前瞻性陳述。, 僅以本合同日期為準。所有前瞻性陳述都受本警示聲明的限制，我們沒有義務修改或更新本新聞稿，以反映此後發生的事件或情況。非公認會計準則財務計量除根據U。S.根據公認會計準則，本報告還包含調整後的財務衡量標準，我們認為這些衡量標準為投資者和管理層提供了與經營業績和趨勢有關的補充信息，便於在不同時期和與預測信息進行比較。這些調整後的財務計量是非公認會計準則計量，應作為補充而不是替代根據U。S.公認會計原則。我們通常排除某些GAAP項目，這些項目管理層認為不會影響我們的基本運營，也不符合GAAP對不尋常或非經常性項目的定義。其他公司可能會以不同的方式定義這些措施。當吾等在前瞻性基礎上提供對非GAAP營運開支的預期時，非GAAP預期與相應的GAAP計量之間的差異一般不可能在沒有合理努力的情況下獲得調節，因為潛在的高變異性、複雜性以及有關相關未來期間將被排除在GAAP計量之外的項目(例如異常收益或虧損)的低可見性。排除項目的可變性可能會對我們未來的GAAP結果產生重大的、潛在的不可預測的影響。
3一家罕見的公司，專注於患者，罕見疾病生物技術公司，具有持續的兩位數收入增長，全球商業基礎設施，以及後期開發能力AT-GAA在全球監管審查下針對龐貝病的雙成分療法全球商業組織世界級臨牀開發能力GALAFOLD&AT-GAA基因治療平臺在20個國家和地區的員工利用蛋白質工程和糖生物學方面的經驗3.547億美元現金截至9/30/22 15%-20%CER Galafold收入增長預計2023年累計2B美元峯值潛力
4定位於顯著的價值增長專注於執行和推動可持續的兩位數收入增長在盈利的道路上繼續將Galafold®帶給儘可能多的患者，保持兩位數的收入增長為龐貝病患者成功推出AT-GaA先進的下一代Fabry和Pompe疾病基因療法充分利用全球能力和基礎設施作為罕見疾病的領先者在2023年實現非公認會計準則盈利1 1根據當前運營計劃下的非公認會計原則淨收入預測，其中包括成功的AT-GAAA監管批准和持續的Galafold增長。非GAAP淨收入定義為GAAP淨收入，不包括基於股份的薪酬支出、或有對價公允價值變動、資產減值損失、折舊和攤銷、收購相關收入(費用)、債務清償損失、資產減值損失、重組費用和所得税的影響。
2022年戰略重點推動價值1 2 3 4 5兩位數的Galafold增長(15-20%)CER 1收入3.5億至3.65億美元獲得FDA批准和對AT-GAA的積極評價AT-GAA在美國成功、快速推出先進的下一代基因藥物和能力在盈利之路上保持強勁的財務狀況5 1 CER：不變匯率；2022 Galafold收入指引基於2021年的平均匯率
6 Galafold®(米卡司他)繼續增長...…建立法布里病治療的領導地位
7 Galafold的成功(截至2022年9月30日)在Galafold成功的基礎上，利用領導地位推動持續增長Galafold適用於確診為法布里病和順從變種的成年人。最常見的不良反應是頭痛、鼻咽炎、尿路感染、噁心和發熱(≥為10%)。欲瞭解有關Galafold的更多信息，包括完整的美國處方藥信息，請訪問https://www.amicusrx.com/pi/Galafold.pdf。有關Galafold的更多重要安全信息，包括劑型和給藥方法、特別警告、藥物相互作用和藥物不良反應，請參閲EMA網站www.ema.Europa.eu上的Galafold歐洲SmPC。Galafold是第一個也是唯一一個獲得批准的口服治療方案，具有獨特的作用機制，適用於在美國Label 44個國家/地區獲得監管批准的350個兼容變體的Fabry患者2022年繼續地理擴張$81.6 M 3Q22 Galafold收入15%-20%2022年Galafold運營增長1,384個歐盟LABEL
8 Galafold Performance YTD報告收入增長7.9%，達到2.41億美元-CER▪強勁的運營增長+16.2%全球需求保持強勁：3個月淨新患者▪呼叫量較去年同期增長3個月▪呼叫量比去年同期增長▪全球交換機(~55%)和以前未接受治療的患者(~45%)▪遵從性和遵從性超過90%+▪預計，由於訂購模式不均衡和外匯波動，非線性季度增長將繼續下去2.234億美元241.0-8.3%+16.2%9M21運營增長FX影響9M22同比銷售增長
9 Galafold Success和FY22收入指引Galafold勢頭強勁，有望在CER 2016財年17 FY19 FY19 FY21 FY22實現2022財年全年收入指引第一季度7,870萬美元第二季度8,070萬美元3,690萬美元9,120萬美元1.822億美元2.609億美元3.055億美元1 2022財年平均實際增長率Galafold收入指引利用2021財年的平均實際增長率$2.410億美元重申22財年CER的收入增長指引為15%和20%
10確診未治療人口的滲透率新生兒篩查和診斷計劃強大的知識產權，包括COM保護到2038年繼續滲透到現有市場擴展到新的地理位置標籤Galafold增長機會拓寬頂峯時的年度銷售機會10億美元收入持續兩位數增長：短期增長至5億美元推動因素：長期增長接近頂峯銷售潛力推動：第三季度運營收入增長+13.4%COM：物質構成
11 AT-GAA推出準備工作經驗豐富且充滿激情的罕見疾病醫療和商業組織準備第二次成功推出關鍵優勢致力於患者准入明確專注於推出主要龐培病治療中心開發教材規劃准入教育團隊豐富的經驗和激情熱切希望引入新療法一旦批准高度可利用的團隊到位，幾乎不需要新員工在柳葉刀神經病學積極醫學會議和出版物上公佈第三階段推動數據在柳葉刀神經學積極醫學會議和出版物上發佈多種擴展接入計劃到位繼續進行疾病生物學和診斷方面的教育，向付款人展示價值，包括平價定價策略
12 AT-GAa(α-葡萄糖苷酶+米盧斯特)…為龐貝病患者建立新的護理標準的可能性
13 GAA缺乏導致溶酶體糖原積聚和細胞功能障礙發病年齡從嬰兒期到成年期，症狀包括肌肉無力、呼吸衰竭和心肌病，呼吸和心力衰竭是發病率和死亡率的主要原因，估計發病率約為1：28,000；新生兒篩查建議嚴重低估診斷~1.2B+全球Pompe ERT銷售額1大多數患者在~2年後按目前的護理標準下降龐培病概述1。來源：賽諾菲新聞稿Pompe是一種由溶酶體酶GAA缺乏引起的嚴重和致命的神經肌肉疾病
14階段3推進研究結果總體人羣(n=122*)主要和第一個關鍵次級終點顯示，在使用AT-GAA和ALFA的ERT-NAYVE和ERT經歷過的患者的總體人羣中，使用AT-GAA的改善更大，6MWD=6分鐘步行距離；；FVC=用力肺活量；SE=標準誤差。P值是名義上的雙側值；FVC數據服從正態分佈，P值來自ANCOVA。6 MWD數據不是正態分佈，P值為非參數方差分析；*結果排除了一個離羣值受試者6 MWD(M)：較基線變化(n=85，n=37)用力肺活量(%)：較基線變化(n=85，n=37)：較基線變化(n=85，n=37)接受急診介入治療的患者(n=92)的結果顯示，6MWD(P=0.046)和FVC(P=0.006)均有顯著改善
15來自第1/2期臨牀研究(ATB200-02)的長期數據：持續和持久的運動和呼吸功能的改善，以及肌肉損傷和疾病底物生物標誌物的減少。注意：*ERT-Inaive隊列中的一名患者在第21個月時預測FVC的百分比大幅下降，在下一次訪問(24個月)時恢復到以前的水平。(A)有ERT經驗和(B)ERT未成熟患者中6 MWD的CFBL(A)有ERT經驗和(B)ERT未成熟患者FVC中的CFBL
16 AT-GAA：Pompe ERT正在進行的證據生成間接治療比較最近在2022年世界肌肉學會大會上發表的研究突出了AT-GAA 6MWD的潛在臨牀差異：在基本情況下，相對效果估計為95%可信區間-100-50-050 100 CIPA+MIG vs Alglu Cipa+MIG VS Aval相對效果(95%CRL)16.3(9.6，24.3)29.5(7.4，52.6)
17 AT-Gaa：關鍵要點▪美國監管狀況更新：-PDUFA行動日期因機構無法在中國進行製造檢查而推遲-在機構的指導下，公司計劃召開A類會議，為批准前檢查制定計劃和後勤▪國際監管狀況更新：-CHMP意見預計在2022年12月-正在進行額外的監管提交▪多種擴展的准入機制，包括在美國、英國、德國、法國、日本、和其他▪約190名龐培病患者現在通過我們的臨牀推廣研究和擴大准入計劃▪正在進行的支持性研究接受AT-GAAA：-0至 兒童和青少年中的LOPD
18適應症發現臨牀前1/2階段3監管商業FAMRY特許經營權Galafold®(米卡司他)FAMRY基因療法下一代伴侶龐貝專營權AT-GaA(葡糖苷酶阿爾法+米盧司坦)POMPE基因療法其他CLN3BATTEN病基因療法下一代研究計劃Amicus管道簡化罕見疾病管道，專注於Fabry病和Pompe病奇數BTD奇數-孤兒藥物名稱BTD-突破性治療
19財務和運營戰略…保持強勁的財務前景
2022年第三季度收入業績2022年第三季度報告收入增長+2.7%，達到8170萬美元，這是由於CER的強勁運營增長+13.6%，被-10.9%的外匯負面影響抵消了▪的重大貨幣風險敞口，因為美國▪以外產生的收入的63%按2022年10月的平均匯率計算，對2022年全年報告的銷售額的負面外匯影響約為-9%，即約2,850萬美元。7950萬美元8170萬美元-10.9%+13.6%3Q21運營增長外匯影響3Q22銷售同比增長
2021年9月30日產品收入$81,691$79,545銷售成本13,436 11,696研發費用52,970 59,333 SG&A費用公允價值變動或有對價567 3,288折舊和攤銷1,286 1,520運營虧損(33,840)(42,399)所得税(費用)收益(4,023)182淨虧損(33,286)(50,294)每股淨虧損(0.12)(0.19)
財務前景和盈利之路明確戰略建立我們的業務，推進我們的投資組合，實現盈利22持續的Galafold收入增長實現財務目標確保批准AT-GAA$2.41億的年初收入，+16.2%的運營增長2022年Galafold收入同比增長+15-20%CER Galafold和AT-GAA預計將推動強勁的兩位數增長長期專注於審慎的費用管理1根據Amicus非GAAP淨收入在當前運營計劃下的預測，1在2023年實現盈利1，其中包括成功的AT-GAA監管驗證和持續的Galafold增長。我們將非GAAP淨收入定義為GAAP淨收入，不包括基於股份的薪酬支出、或有對價公允價值變動、折舊和攤銷、收購相關收入(費用)、債務清償損失、資產減值損失、重組費用和所得税的影響。2022年非公認會計準則運營費用指引為4.3億至4.4億美元
附錄
24附錄