附件99.1
Amicus Treeutics 宣佈2022年第三季度財務業績和公司最新情況
年初至今 2022年報告收入增長8%(CER為16%)
有望在2022年全年實現CER 15%-20%的兩位數收入增長
正在為龐貝病AT-GAA的推出做準備
更新2022年全年非公認會計準則運營費用指導
from $470M-$485M to $430M-$440M
今天上午8：30召開電話會議並進行網絡廣播。外星人
賓夕法尼亞州費城，2022年11月7日-專注於開發治療罕見疾病的新藥並將其商業化的全球生物技術公司Amicus Treateutics(納斯達克：Fold)今天公佈了截至2022年9月30日的季度財務業績 。
Amicus治療公司首席執行官兼首席執行官布拉德利·坎貝爾表示：“我們仍然專注於推進我們今年的關鍵戰略重點。Galafold的強大商業認可度®全球有望在2022年實現兩位數的運營增長。此外，我們在爭取監管機構批准AT-GAA用於世界各地的龐培病患者方面取得了很大進展，我們的推出準備工作進展順利。通過我們與Galafold的持續商業成功，以及我們在未來幾個月中對AT-GAA的高度期待的批准，再加上我們謹慎的費用管理，我們相信Amicus處於有利的 地位，能夠為股東創造巨大的價值，並進一步推進我們為患有罕見疾病的患者帶來創新新藥的使命。“
企業 亮點
| · | 2022年第三季度全球收入為8170萬美元。第三季度營收較2021年第三季度7,950萬美元的總收入 同比增長3%。按不變匯率(CER)衡量的第三季度運營收入增長1 was 14%. |
| (單位：千) | 截至 9月30日的三個月， | 同比% 增長 | 截至9個月
個月 | 同比增長 % | ||||||||||||||||||||||||||||
| 2022 | 2021 | 如報道所述 | 在CER1 | 2022 | 2021 | 如報道所述 | 在CER1 | |||||||||||||||||||||||||
| 淨產品收入 | $ | 81,691 | $ | 79,545 | 3 | % | 14 | % | $ | 241,137 | $ | 223,360 | 8 | % | 16 | % | ||||||||||||||||
| · | 將2022年全年非GAAP運營費用指導從4.7億至4.85億美元更新至4.3億至4.4億美元，原因是在維持AT-GAA 製造和發佈前活動的同時進行了審慎的費用管理。 |
| · | 公司有望實現非公認會計準則盈利22023年下半年，我們將繼續在全球推廣Galafold，並預計AT-GAA將在多個地區推出 。根據目前的運營計劃、AT-GAA批准的時間，並通過 仔細管理費用，公司有望在2023年下半年實現非GAAP盈利。 |
| · | AT-GAA 監管審查正在進行，發佈前活動正在進行中。在歐盟， 監管審查已步入正軌，該公司預計人用藥品委員會(CHMP)將於2022年12月發表意見。10月，美國食品和藥物管理局(FDA)推遲了對阿法葡糖苷酶的生物製品許可證申請(BLA)和米盧斯特的新藥申請(NDA)的行動。由於FDA無法在審查期內完成製造設施檢查，AT-GAA的兩個組成部分。該公司目前正積極與FDA合作，制定審批前檢查的計劃和後勤。 |
| · | 擴展的接入計劃繼續滿足多個國家/地區對AT-GAA不斷增長的需求。 在英國，根據早期獲取藥品計劃(EAMS)，多名醫生 請求在全國每個領先的龐貝中心為多名患者提供訪問權限。 在美國、法國、德國和日本還實施了額外的擴展訪問計劃，每個計劃都有多名龐貝患者參與。 |
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| · | Amicus entered into an At-the-Market (ATM) equity distribution agreement with Goldman Sachs & Co. LLC (the “Sales Agent”) on November 7, 2022, under which Amicus may, at its discretion and from time to time, sell shares of its common stock having an aggregate value of up to $250 million through the Sales Agent (the “ATM Program”). Amicus expects to use the net proceeds, if any, from the ATM Program for general corporate purposes, including for the support of the anticipated launch of AT-GAA, continued commercialization of Galafold, manufacturing capabilities, research and development, potential business development opportunities and other capital expenditures. |
| · | Galafold 繼今年頒發19項新專利後，美國知識產權進一步加強 。Galafold受到孤立的藥物監管排他性和廣泛的美國知識產權組合的保護，其中包括46項橘子書上市專利，包括5項物質專利的組合，其中30項至少提供到2038年的保護。 |
| · | Amicus 打算對簡化新藥申請(ANDA)申請者提起侵權訴訟。 收到了Teva PharmPharmticals USA，Inc.，Aurobindo Pharma Limited，和Lupin Limited就ANDA向美國食品和藥物管理局(FDA)提起訴訟，請求批准其仿製藥米卡司他上市。 Amicus打算在今天晚些時候提起訴訟，並打算大力維護其知識產權。 |
2022年第三季度財務業績
| · | 2022年第三季度總收入為8170萬美元，較2021年第三季度7950萬美元的總收入同比增長3%。在匯率不變的基礎上，2022年第三季度總收入增長14%。報告的季度收入被匯率負面影響抵消了860萬美元，即11%。 |
| · | 截至2022年9月30日，現金、現金等價物和有價證券總額為3.547億美元，而截至2021年12月31日，現金、現金等價物和有價證券總額為4.825億美元。 |
| · | 2022年第三季度GAAP運營費用總額為1.021億美元，與2021年第三季度的1.102億美元相比下降了7%。 |
| · | 與2021年第三季度的9,360萬美元相比，2022年第三季度的非GAAP運營費用總額為8,550萬美元，下降了9%，反映了基因治療產品組合的重新排序。3 |
| · | 淨虧損為3,330萬美元，或每股虧損0.12美元，而2021年第三季度淨虧損為5,030萬美元，或每股虧損0.19美元，表明公司正沿着非公認會計準則盈利的道路前進。 |
2022年財務指導
| · | 對於2022年全年，該公司預計Galafold總收入在CER時將增長15%至20%1受SWITCH和Treatment的持續潛在需求推動，包括美國、歐盟、英國和日本在內的所有主要市場的單純患者、地域擴張、新的Fabry患者的持續診斷和商業執行。按2022年10月的平均匯率計算，匯率對2022年全年Galafold報告銷售額的負面影響約為9%。 |
| · | Amicus 將2022年全年的非GAAP運營費用指導從4.7億美元 更新至4.85億美元至4.3億美元至4.4億美元，原因是謹慎的費用管理抵消了對全球Galafold發佈的持續投資，AT-GAA臨牀研究和發佈前活動，以及支持AT-GAA全球發佈的某些非經常性製造成本和基因治療組合的承諾義務。2023年，Amicus 預計非GAAP運營費用將低於2021年的水平。4 |
按計劃列出的預期 2022年裏程碑
Galafold(米卡司他) 治療Fabry病的口服精準藥物
| · | Sustain double-digit revenue growth in 2022 of 15-20% at CER1 |
| · | Continue geographic expansion |
| · | 登記處 和其他正在進行的第四階段研究 |
| 2 |
治療龐貝病的AT-GAA
| · | FDA 推遲AT-GAA備案的行動，直到可以進行生產現場檢查。 根據FDA的指導，已要求A類會議為批准前檢查制定計劃和 後勤 |
| · | 歐盟人用藥品委員會(CHMP)將於2022年12月發表意見 |
| · | 繼續 在美國、英國、德國、法國、日本和其他國家/地區擴大訪問權限計劃 |
| · | 正在進行的支持性研究，包括兒科和推廣研究 |
1 為了説明潛在業績，Amicus從不變匯率(CER)增長的角度討論了其結果。此 代表按匯率與比較期間使用的匯率保持不變的方式計算的增長。2022年全年收入指引使用2021年的平均實際匯率。
2 基於根據當前運營計劃對Amicus非GAAP淨收入的預測，其中包括成功的AT-GAA監管批准 和Galafold的持續增長。我們將非GAAP淨收益定義為GAAP淨收益，不包括基於股份的薪酬支出、或有對價公允價值變動、資產減值損失、折舊和攤銷、收購相關收入 (費用)、債務清償損失、資產減值損失、重組費用和所得税的影響。
3 所有報告期的GAAP結果與公司的非GAAP調整指標的完全對賬見本新聞稿的表 。
4 非GAAP預期與對應的GAAP衡量標準之間的差異在沒有做出不合理努力的情況下是不可調和的，這是因為GAAP衡量標準中排除的項目具有很高的可變性、複雜性和低可見性。
會議 電話和網絡廣播
Amicus Treateutics 將於2022年11月7日上午8：30主持電話會議和音頻網絡直播。ET討論2022年第三季度財務 業績和公司更新。有興趣通過電話訪問電話會議的參與者和投資者需要使用在線註冊表進行註冊。註冊後，所有電話參與者將收到一個撥入號碼和一個個人PIN號碼 以訪問活動。
現場音頻網絡廣播和相關演示材料也可以通過Amicus Treeutics公司網站ir.amicusrx.com的投資者部分訪問。 鼓勵網絡參與者在電話會議開始前15分鐘在網站上註冊。現場活動結束後不久，公司網站上將提供存檔的網絡廣播和相應的 幻燈片。
關於Galafold
加拉福德®米卡司他123 mg膠囊是一種口服α-半乳糖苷酶A(α-GalA)的藥理伴侶，用於治療攜帶半乳糖苷酶α基因的成人Fabry病。(GLA)變式。在這些患者中，Galafold的工作原理是穩定人體自身的功能障礙酶，從而清除疾病底物的積累。在全球範圍內，Amicus Treeutics估計，大約35%到50%的Fabry患者可能患有玻璃變種，但此範圍內的適宜率因地理位置而異。Galafold在全球40多個國家獲得批准，包括美國、歐盟、英國和日本。
美國適應症 和用途
Galafold用於治療確診為Fabry病且攜帶半乳糖苷酶α基因的成人(玻璃)變體基於體外培養化驗數據。
根據腎間質毛細血管細胞球三糖神經酰胺(KIC GL-3)底物的減少，加速批准該適應症。 繼續批准該適應症可能取決於驗證性試驗中對臨牀益處的驗證和描述。
美國重要安全信息
不良反應
最常見的不良反應是頭痛、鼻咽炎、尿路感染、噁心和發熱(≥為10%)。
在特定人羣中使用
關於孕婦使用Galafold的臨牀數據不足，無法告知重大出生缺陷和流產的藥物相關風險。建議女性注意對胎兒的潛在風險。
目前還不知道母乳中是否含有Galafold。因此，母乳餵養的發展和健康益處應與母親對Galafold的臨牀需求以及Galafold或潛在的母體狀況對母乳餵養兒童的任何潛在不利影響一起考慮。
Galafold不推薦用於嚴重腎損害或需要透析的終末期腎臟疾病患者。
Galafold在兒科患者中的安全性和有效性尚未確定。
| 3 |
要報告可疑的不良反應，請聯繫Amicus Treeutics，電話：1-877-4AMICUS，或FDA，電話：1-800-FDA-1088，或www.fda.gov/medwatch。
有關Galafold的更多信息，包括完整的美國處方信息，請訪問https://www.amicusrx.com/pi/Galafold.pdf.。
歐盟重要安全信息
Galafold的治療應在診斷和治療Fabry病方面經驗豐富的專家的指導下進行。Galafold不推薦用於非順從突變患者 。
| · | Galafold 不能與酶替代療法同時使用。 |
| · | Galafold 不推薦用於有嚴重腎損害的Fabry病患者 ( |
| · | 對於肝功能受損的患者或老年人羣，不需要調整劑量。 |
| · | 在孕婦中使用這種藥物的經驗非常有限。如果您懷孕了， 認為您可能懷孕了，或者打算生孩子，請在 您諮詢了您的醫生、藥劑師或護士後再服用此藥。 |
| · | 在服用Galafold的同時，應使用有效的節育措施。目前還不知道Galafold是否會從母乳中排泄出來。 |
| · | Galafold的禁忌症 包括對處方信息中所列活性物質或任何賦形劑的過敏反應。 |
| · | Galafold 123 mg膠囊不適用於體重低於45公斤的兒童(≥12歲)。 |
| · | 建議使用Galafold或改用Galafold的患者定期監測腎功能、超聲心動圖參數和生化標誌物(每6個月監測一次)。 |
| · | 過量： 對於Galafold過量的情況，建議進行一般醫療護理。 |
| · | 報告的最常見的不良反應是頭痛，在接受Galafold治療的患者中，大約有10%的患者會出現頭痛。有關不良反應的完整列表，請查看 產品特性摘要。 |
| · | 致電您的醫生以獲取有關副作用的醫療建議。 |
有關Galafold的更多重要安全信息，包括姿勢和給藥方法、特別警告、藥物相互作用和藥物不良反應，請 參閲EMA網站www.ema.uropa.eu上提供的Galafold歐洲SmPC。
關於Amicus 治療公司
Amicus Treateutics (納斯達克：Fold)是一家專注於為患者服務的全球性生物技術公司，專注於為患有罕見疾病的患者發現、開發和交付高質量的新型藥物。Amicus Treeutics以非凡的患者為重點，致力於推進和擴大治療罕見疾病的尖端、一流或最佳藥物的強大管道。有關更多信息，請訪問該公司的網站www.amicusrx.com，並在Twitter和LinkedIn上關注。
非公認會計準則 財務指標
除了根據美國公認會計原則編制的財務信息外，本新聞稿還包含調整後的財務措施，我們認為這些措施為投資者和管理層提供了與經營業績和趨勢有關的補充信息，以便於在不同時期和相對於預測信息進行比較。這些調整後的財務計量是非GAAP計量，應被視為根據美國GAAP編制的信息的補充，但不能作為替代。我們通常排除某些GAAP 項目，這些項目管理層認為不會影響我們的基本運營，也不符合GAAP對不尋常或非經常性項目的定義 。其他公司可能會以不同的方式定義這些措施。報告期間的GAAP結果與可比非GAAP指標的完全對賬 見於本新聞稿的財務表格部分。當吾等以前瞻性方式提供我們對非GAAP營運開支的預期時，非GAAP預期與相應的GAAP指標之間的差額在沒有作出不合理努力的情況下一般不能作出協調，原因是潛在的高變異性、複雜性和低可見性，因為 有關未來相關期間將被排除在GAAP計量之外的項目，例如不尋常的損益。排除項目的可變性 可能會對我們未來的GAAP結果產生重大且潛在不可預測的影響。
| 4 |
前瞻性陳述
本新聞稿 包含1995年《私人證券訴訟改革法案》所指的前瞻性陳述，涉及我們候選產品的臨牀前和臨牀開發、臨牀前研究和臨牀試驗結果的時間安排和報告、我們候選產品的潛在監管批准的前景和時間、商業化計劃、製造和供應計劃、融資計劃，以及公司的預計收入、支出、現金狀況和未來盈利能力。我們不應將包含前瞻性陳述視為我們的任何計劃都將實現。本新聞稿中的任何 或所有前瞻性陳述可能被證明是錯誤的，可能會受到我們可能做出的不準確假設的影響 或者受到已知或未知風險和不確定性的影響。例如，關於與監管機構討論的目標、進度、時間和結果，尤其是臨牀前研究和臨牀試驗的潛在目標、進度、時間和結果的陳述，包括它們受到新冠肺炎相關幹擾的影響，均基於最新信息。 新冠肺炎大流行對運營的潛在影響本身就是未知的，無法準確預測，可能導致 實際結果和表現與本新聞稿中的陳述大不相同，包括但不限於：由於對一般政治和經濟條件的影響，包括政府當局緩解新冠肺炎的努力的結果， 旅行禁令、就地避難所訂單和第三方企業關閉和資源分配, 製造和供應鏈 患者獲得商業或臨牀產品的中斷和限制。除了新冠肺炎大流行的影響， 由於我們業務中固有的風險和不確定性， 實際結果可能與本新聞稿中陳述的大不相同， 包括但不限於：臨牀或臨牀前研究結果表明候選產品不安全或無效的可能性；招募患者參加我們的臨牀試驗的可能性；包括食品和藥物管理局、藥品監督管理局和藥品監督管理局在內的監管機構可能不批准或可能推遲批准我們的候選產品的可能性；如果獲得批准，我們 可能無法在歐洲、日本、美國和其他地區成功將Galafold或我們的其他候選產品商業化；臨牀前和臨牀研究可能會因為我們發現嚴重的副作用或其他安全問題而被推遲；我們可能無法生產或供應足夠的臨牀或商業產品；以及我們可能需要額外的資金來完成我們的所有研究、製造和發佈準備工作。此外，早期臨牀前研究和/或臨牀試驗的結果可能不能預測未來的結果。關於對公司收入、費用、現金狀況和未來盈利能力的預測，實際結果可能因市場因素和公司執行運營和預算計劃的能力而有所不同。此外，所有前瞻性陳述都會受到其他風險的影響 我們在截至2021年12月31日的年度報告Form 10-K和截至2022年9月30日的季度報告Form 10-Q中詳述了這些風險, 這是今天提交的。告誡您不要過度依賴這些前瞻性陳述，這些陳述僅在本新聞稿發佈之日起發表。所有前瞻性陳述均受本警示聲明的限制，我們不承擔修改或更新本新聞稿以反映此後發生的事件或情況的義務。
聯繫人：
投資者：
Amicus Treeutics
安德魯·福赫南
董事投資者關係部主管
郵箱：afauhnan@amicusrx.com
(609) 662-3809
媒體：
Amicus Treeutics
戴安娜·摩爾
全球企業公關負責人
郵箱：dmoore@amicusrx.com
(609) 662-5079
摺疊-G
| 5 |
表1
Amicus治療公司
合併的操作報表
(未經審計)
(以千為單位， 不包括每股和每股金額)
| 截至9月30日的三個月， | 九個月結束 9月30日， | |||||||||||||||
| 2022 | 2021 | 2022 | 2021 | |||||||||||||
| 產品淨銷售額 | $ | 81,691 | $ | 79,545 | $ | 241,137 | $ | 223,360 | ||||||||
| 銷貨成本 | 13,436 | 11,696 | 29,215 | 26,615 | ||||||||||||
| 毛利 | 68,255 | 67,849 | 211,922 | 196,745 | ||||||||||||
| 運營費用： | ||||||||||||||||
| 研發 | 52,970 | 59,333 | 212,806 | 186,453 | ||||||||||||
| 銷售、一般和管理 | 47,272 | 46,107 | 158,767 | 135,109 | ||||||||||||
| 應付或有對價的公允價值變動 | 567 | 3,288 | (506 | ) | 4,780 | |||||||||||
| 資產減值損失 | — | — | 6,616 | — | ||||||||||||
| 折舊及攤銷 | 1,286 | 1,520 | 4,031 | 4,691 | ||||||||||||
| 總運營費用 | 102,095 | 110,248 | 381,714 | 331,033 | ||||||||||||
| 運營虧損 | (33,840 | ) | (42,399 | ) | (169,792 | ) | (134,288 | ) | ||||||||
| 其他收入(支出)： | ||||||||||||||||
| 利息收入 | 563 | 108 | 1,052 | 323 | ||||||||||||
| 利息支出 | (9,620 | ) | (8,165 | ) | (26,024 | ) | (24,307 | ) | ||||||||
| 債務清償損失 | — | (257 | ) | — | (257 | ) | ||||||||||
| 其他收入(費用) | 13,634 | 237 | 22,804 | (2,729 | ) | |||||||||||
| 所得税前虧損 | (29,263 | ) | (50,476 | ) | (171,960 | ) | (161,258 | ) | ||||||||
| 所得税(費用)福利 | (4,023 | ) | 182 | (8,743 | ) | (5,925 | ) | |||||||||
| 普通股股東應佔淨虧損 | $ | (33,286 | ) | $ | (50,294 | ) | $ | (180,703 | ) | $ | (167,183 | ) | ||||
| 普通股每股應佔普通股股東淨虧損--基本虧損和攤薄虧損 | $ | (0.12 | ) | $ | (0.19 | ) | $ | (0.63 | ) | $ | (0.63 | ) | ||||
| 加權平均已發行普通股-基本普通股和稀釋普通股 | 289,223,709 | 267,464,637 | 288,841,092 | 266,085,788 | ||||||||||||
| 6 |
表2
Amicus治療公司
合併資產負債表
(未經審計)
(以千為單位， 不包括每股和每股金額)
| 2022年9月30日 | 2021年12月31日 | |||||||
| 資產 | ||||||||
| 流動資產： | ||||||||
| 現金和現金等價物 | $ | 277,592 | $ | 245,197 | ||||
| 有價證券投資 | 77,108 | 237,299 | ||||||
| 應收賬款 | 52,303 | 52,672 | ||||||
| 盤存 | 13,272 | 26,818 | ||||||
| 預付費用和其他流動資產 | 38,264 | 34,848 | ||||||
| 流動資產總額 | 458,539 | 596,834 | ||||||
| 經營性租賃使用權資產淨額 | 29,871 | 20,586 | ||||||
| 財產和設備減去截至2022年9月30日和2021年12月31日的累計折舊分別為23,337美元和19,882美元 | 32,449 | 42,496 | ||||||
| 正在進行的研究和開發 | 23,000 | 23,000 | ||||||
| 商譽 | 197,797 | 197,797 | ||||||
| 其他非流動資產 | 17,872 | 24,427 | ||||||
| 總資產 | $ | 759,528 | $ | 905,140 | ||||
| 負債與股東權益 | ||||||||
| 流動負債： | ||||||||
| 應付帳款 | $ | 12,046 | $ | 21,513 | ||||
| 應計費用和其他流動負債 | 125,235 | 98,153 | ||||||
| 應付或有對價 | 19,833 | 18,900 | ||||||
| 經營租賃負債 | 7,536 | 7,409 | ||||||
| 流動負債總額 | 164,650 | 145,975 | ||||||
| 長期債務 | 391,319 | 389,357 | ||||||
| 經營租賃負債 | 52,012 | 43,363 | ||||||
| 延期報銷 | 5,906 | 5,906 | ||||||
| 遞延所得税 | 4,930 | 4,930 | ||||||
| 其他非流動負債 | 8,146 | 8,240 | ||||||
| 總負債 | 626,963 | 597,771 | ||||||
| 承付款和或有事項 | ||||||||
| 股東權益： | ||||||||
| 普通股，面值0.01美元，授權500,000,000股，已發行和流通的普通股分別為280,887,136股和278,912,800股，分別為2022年9月30日和2021年12月31日 | 2,813 | 2,808 | ||||||
| 額外實收資本 | 2,645,372 | 2,595,419 | ||||||
| 累計其他綜合(虧損)收益： | ||||||||
| 外幣折算調整 | (38,724 | ) | 5,251 | |||||
| 可供出售證券的未實現虧損 | (354 | ) | (270 | ) | ||||
| 認股權證 | 83 | 83 | ||||||
| 累計赤字 | (2,476,625 | ) | (2,295,922 | ) | ||||
| 股東權益總額 | 132,565 | 307,369 | ||||||
| 總負債和股東權益 | $ | 759,528 | $ | 905,140 | ||||
| 7 |
表3
Amicus治療公司
非公認會計準則財務指標對賬
(單位：千)
| 截至9月30日的三個月， | 截至9月30日的9個月， | |||||||||||||||
| 2022 | 2021 | 2022 | 2021 | |||||||||||||
| 總運營費用--按照公認會計原則報告 | $ | 102,095 | $ | 110,248 | $ | 381,714 | $ | 331,033 | ||||||||
| 研究和開發： | ||||||||||||||||
| 基於股份的薪酬 | 5,428 | 3,775 | 19,172 | 13,232 | ||||||||||||
| 銷售、一般和行政： | ||||||||||||||||
| 基於股份的薪酬 | 9,344 | 8,066 | 38,714 | 30,699 | ||||||||||||
| 資產減值損失 | — | — | 6,616 | — | ||||||||||||
| 應付或有對價的公允價值變動 | 567 | 3,288 | (506 | ) | 4,780 | |||||||||||
| 折舊及攤銷 | 1,286 | 1,520 | 4,031 | 4,691 | ||||||||||||
| 根據報告的GAAP進行的總運營費用調整 | 16,625 | 16,649 | 68,027 | 53,402 | ||||||||||||
| 總運營費用--調整後 | $ | 85,470 | $ | 93,599 | $ | 313,687 | $ | 277,631 | ||||||||
| 8 |