美國
美國證券交易委員會
華盛頓特區，20549
表格
(標記一)
根據1934年《證券交易法》第13或15(D)條規定的季度報告 |
截至本季度末
或
根據1934年《交易所法案》第13或15(D)條提交的過渡報告 |
從到的過渡期。
佣金文件編號
(註冊人的確切姓名載於其章程)
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(國家或其他司法管轄區 指公司或組織) |
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(美國國税局僱主 識別號碼) |
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(主要執行辦公室地址) |
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(郵政編碼) |
(
(註冊人的電話號碼，包括區號)
根據該法第12(B)條登記的證券：
每個班級的標題 |
交易代碼 |
註冊的每個交易所的名稱 |
用複選標記表示註冊人(1)是否在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類報告的較短時間內)提交了1934年《證券交易法》第13條或15(D)節要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內是否符合此類提交要求。
用複選標記表示註冊人是否在過去12個月內(或在註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T規則第405條(本章232.405節)要求提交的每個交互數據文件。
用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司或新興成長型公司。請參閲《交易法》第12b-2條規則中“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小申報公司”和“新興成長型公司”的定義。
☒ |
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加速文件管理器 |
☐ |
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非加速文件服務器 |
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規模較小的報告公司 |
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新興成長型公司 |
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如果是一家新興的成長型公司，用複選標記表示註冊人是否已選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易所法》第13(A)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則。☐
用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如《交易法》第12b-2條所定義)。是，☐不是
截至2022年10月27日，
命運治療公司
表格10-Q
目錄
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頁面 |
風險因素摘要 |
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3 |
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第一部分財務信息 |
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第1項。 |
簡明合併財務報表(未經審計) |
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5 |
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截至2022年9月30日(未經審計)和2021年12月31日的簡明綜合資產負債表 |
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5 |
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截至2022年9月30日和2021年9月30日的三個月和九個月的簡明綜合經營報表和全面虧損(未經審計) |
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6 |
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截至2022年9月30日和2021年9月30日止九個月簡明綜合現金流量表(未經審計) |
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7 |
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簡明合併財務報表附註(未經審計) |
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8 |
第二項。 |
管理層對財務狀況和經營成果的探討與分析 |
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26 |
第三項。 |
關於市場風險的定量和定性披露 |
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37 |
第四項。 |
控制和程序 |
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37 |
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第二部分：其他信息 |
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第1項。 |
法律訴訟 |
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38 |
第1A項。 |
風險因素 |
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38 |
第二項。 |
未登記的股權證券銷售和收益的使用 |
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79 |
第三項。 |
高級證券違約 |
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79 |
第四項。 |
煤礦安全信息披露 |
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79 |
第五項。 |
其他信息 |
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79 |
第六項。 |
陳列品 |
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80 |
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簽名 |
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81 |
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2
風險因素摘要
以下是使我們的普通股投資具有投機性或風險的主要因素的摘要。這一總結並沒有解決我們面臨的所有風險。關於本風險因素摘要中總結的風險以及我們面臨的其他風險的其他討論可以在下面的“風險因素”標題下找到，在就我們的普通股做出投資決定之前，應該仔細考慮本季度報告Form 10-Q和我們提交給美國證券交易委員會的其他文件中的其他信息。
3
4
第一部分融資AL信息
項目1.精簡合併財務內部審計報表(未經審計)
命運治療公司
濃縮Consolida泰德資產負債表
(以千為單位，不包括每股和每股數據)
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9月30日， |
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十二月三十一日， |
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2022 |
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2021 |
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(未經審計) |
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資產 |
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流動資產： |
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現金和現金等價物 |
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應收賬款 |
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短期投資及相關到期應收賬款 |
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預付費用和其他流動資產 |
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流動資產總額 |
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長期投資 |
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財產和設備，淨額 |
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經營性租賃使用權資產 |
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受限現金 |
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協作合同資產 |
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其他資產 |
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總資產 |
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負債與股東權益 |
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流動負債： |
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應付帳款 |
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應計費用 |
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CIRM裁決責任，當前部分 |
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遞延收入，本期部分 |
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經營租賃負債，本期部分 |
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流動負債總額 |
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遞延收入，扣除當期部分 |
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CIRM賠償責任，扣除當前部分後的淨額 |
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經營租賃負債，扣除當期部分 |
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股價上漲的里程碑 |
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股東權益： |
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優先股，$ |
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普通股，$ |
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額外實收資本 |
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累計其他綜合損失 |
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累計赤字 |
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股東權益總額 |
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總負債和股東權益 |
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請參閲隨附的説明。
5
命運治療公司
的簡明綜合報表運營和全面虧損
(以千為單位，不包括每股和每股數據)
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截至9月30日的三個月， |
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截至9月30日的9個月， |
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2022 |
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2021 |
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2022 |
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2021 |
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(未經審計) |
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(未經審計) |
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運營費用： |
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研發 |
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一般和行政 |
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總運營費用 |
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運營虧損 |
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其他收入： |
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利息收入 |
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股價增值里程碑的公允價值變動 |
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其他收入 |
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其他收入(費用)合計 |
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淨虧損 |
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其他全面收益(虧損)： |
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可供出售證券的未實現收益(虧損)，淨額 |
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綜合損失 |
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每股普通股基本虧損和攤薄後淨虧損 |
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加權平均普通股，用於計算基本和稀釋後每股淨虧損 |
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請參閲隨附的説明。
6
命運治療公司
壓縮合並S現金流的破損
(單位：千)
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截至9月30日的9個月， |
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2022 |
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2021 |
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(未經審計) |
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經營活動 |
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淨虧損 |
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對淨虧損與經營活動中使用的現金淨額進行的調整： |
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折舊及攤銷 |
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基於股票的薪酬 |
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投資溢價和折價的累加和攤銷淨額 |
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攤銷協作合同資產 |
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遞延收入 |
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股價增值里程碑的公允價值變動 |
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經營性資產和負債變動情況： |
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應收賬款 |
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預付費用和其他資產 |
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應付賬款和應計費用 |
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使用權資產和租賃負債淨額 |
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用於經營活動的現金淨額 |
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投資活動 |
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購置財產和設備 |
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購買投資 |
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投資到期日 |
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投資活動提供(用於)的現金淨額 |
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融資活動 |
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從股權激勵計劃中發行普通股，扣除發行成本 |
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公開發行普通股所得收益，扣除發行成本 |
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發行預融資權證所得款項，扣除發行成本 |
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融資活動提供的現金淨額 |
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現金、現金等價物和限制性現金淨變化 |
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期初現金、現金等價物和限制性現金 |
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期末現金、現金等價物和限制性現金 |
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非現金投融資活動補充附表 |
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在應付帳款中購買財產和設備 |
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以租賃義務換取的使用權資產 |
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請參閲隨附的説明。
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命運治療公司
關於簡明Consoli的註記註明日期的財務報表
(未經審計)
1.重要會計政策的組織和彙總
組織
Fate治療公司(本公司)於2007年4月27日在特拉華州註冊成立，其主要業務設在加利福尼亞州的聖地亞哥。該公司是一家臨牀階段的生物製藥公司，致力於為癌症患者開發程序化細胞免疫療法，包括現成的自然殺傷(NK)和來自克隆主工程誘導多能幹細胞(IPSC)系的T細胞候選產品。
截至2022年9月30日，該公司已將其幾乎所有的努力都投入到產品開發、籌集資金和建設基礎設施上，尚未從其治療產品的任何銷售中獲得任何收入。迄今為止，該公司的收入來自合作協議和政府贈款。
公開發行股票
2021年1月，本公司完成公開發行普通股，投資者購買了普通股，其中某些投資者與本公司的董事有關聯
預算的使用
公司未經審計的簡明綜合財務報表是根據美國公認會計原則(美國公認會計原則)編制的。為編制本公司未經審核簡明綜合財務報表，管理層須作出估計及假設，以影響本公司未經審核簡明綜合財務報表及附註所呈報的資產、負債、收入及開支金額，以及或有資產及負債的披露。公司未經審計的簡明綜合財務報表中最重要的估計和假設涉及其股價升值里程碑義務、包含租賃、應計費用、基於股票的補償的合同以及根據公司的合作協議預計將產生的估計總成本。雖然這些估計是基於公司對當前事件和未來可能採取的行動的瞭解，但實際結果可能最終與這些估計和假設大不相同。
風險和不確定性
由於導致2019年冠狀病毒病的冠狀病毒株SARS-CoV-2(新冠肺炎)在全球範圍內爆發，公司在截至2022年9月30日的九個月內繼續受到某些業務方面的影響，包括臨牀試驗、製造和研發活動。例如，新冠肺炎疫情影響了我們正在進行的臨牀研究的時間，由於一些臨牀試驗站點採取了預防措施以保護站點工作人員和患者免受可能的新冠肺炎影響，導致站點激活、患者登記和臨牀研究中的治療變慢。由於新冠肺炎疫情導致供應商出現生產短缺，我們在獲得進行臨牀試驗、維持運營和生產候選產品所需的設備、材料和用品方面也出現了延誤。這些延誤和中斷的範圍和持續時間，以及正在發生的新冠肺炎大流行對公司運營的最終影響目前尚不清楚，並取決於不斷變化的情況，包括病毒新變種的出現、疫苗的可獲得性以及世界各地公共衞生當局實施的衞生措施。本公司正在繼續積極監測情況，並可能根據聯邦、州或地方當局的要求或其認為最符合公眾健康和安全以及本公司患者社區、員工、合作伙伴和股東的最佳利益採取進一步的預防和先發制人行動。該公司無法預測此類行動或正在發生的新冠肺炎疫情對全球業務運營和經濟狀況的影響，可能對其業務、戰略、合作或財務和經營業績產生什麼影響。
8
合併原則
未經審計的簡明綜合財務報表包括本公司及其附屬公司的賬目。到目前為止，這些子公司的總業務規模並不大，所有公司間交易和餘額都已在合併中沖銷。
現金、現金等價物和限制性現金
現金和現金等價物包括隨時可用的支票和儲蓄賬户、貨幣市場賬户和貨幣市場基金中的現金。本公司將自購買之日起原始到期日為三個月或以下的所有高流動性投資視為現金等價物。
下表提供了未經審計的簡明綜合資產負債表內報告的現金、現金等價物和限制性現金的對賬，這些現金、現金等價物和限制性現金的總和與截至2022年9月30日和2021年9月30日(單位：千)：
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截至9月30日的9個月， |
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2022 |
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2021 |
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現金和現金等價物 |
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受限現金 |
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未經審計的簡明合併現金流量表中顯示的現金、現金等價物和限制性現金總額 |
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在截至2022年9月30日和2021年9月30日的9個月中的每個月，受限現金餘額包括現金抵押的不可撤銷備用信用證$
投資
投資按可供出售證券入賬，並在未經審計的簡明綜合資產負債表中按公允價值列賬。在初步確認投資後，在每個報告期，本公司評估投資的任何未實現虧損是否可歸因於信貸損失或其他因素。任何可歸因於信貸損失的未實現虧損均通過信貸損失準備計入，以公允價值低於攤銷成本的金額為限，抵銷金額在未經審計的簡明綜合經營報表和全面虧損中計入其他收入或費用。不屬於預期信貸損失的未實現虧損和投資未實現收益在未經審計的簡明綜合經營報表和全面虧損的其他全面收益(虧損)中計入。被歸類為可供出售證券的投資的已實現收益和虧損(如果有的話)計入其他收入或費用。
歸類為可供出售債務證券的投資的攤銷成本根據溢價攤銷和到期時增加的折扣進行調整。這種攤銷和增值計入利息收入。出售證券的成本是根據具體的識別方法確定的。歸類為可供出售證券的利息和股息計入利息收入。
未經審計的中期財務信息
隨附的中期簡明綜合財務報表未經審計。這些未經審計的中期簡明綜合財務報表是根據美國公認會計原則和美國證券交易委員會(美國證券交易委員會)的中期報告要求編制的。在這些規則允許的情況下，通常需要的某些腳註或其他財務信息可以縮略或省略。未經審計的中期簡明綜合財務報表應與公司截至2021年12月31日的財政年度的財務報表及附註一併閲讀，這些財務報表包含在公司於2022年2月28日提交給美國證券交易委員會的截至2021年12月31日的公司10-K表格年度報告中。管理層認為，未經審核的中期簡明綜合財務報表已按經審核財務報表的相同基準編制，幷包括所有調整，其中僅包括為公平列報本公司的財務狀況及其經營業績和全面虧損及其所列期間的現金流量所必需的正常經常性調整。截至2022年9月30日的三個月和九個月的業績不一定表明整個財政年度或任何其他過渡時期或任何未來一年或任何時期的預期結果。
收入確認
公司確認收入的方式描述了將產品或服務的控制權轉移給客户，並反映了公司有權為換取該產品或服務而獲得的對價金額。在這樣做的時候，
9
公司遵循五步法：(I)確定與客户的合同，(Ii)確定合同中的履約義務，(Iii)確定交易價格，(Iv)將交易價格分配給履約義務，以及(V)在客户獲得產品或服務控制權時確認收入。在應用收入確認標準時，公司會考慮合同條款以及所有相關事實和情況。該公司將收入確認標準，包括使用任何實際的權宜之計，始終如一地適用於具有類似特徵和類似情況的合同。
客户是與公司訂立合同的一方，合同的目的是獲得公司正常活動的產品或服務，以換取對價。要被認為是合同，(1)合同必須得到批准(以書面、口頭或根據其他商業慣例)，(2)可以確定每一方對要轉讓的產品或服務的權利，(3)可以確定要轉讓的產品或服務的付款條件，(4)合同必須具有商業實質(即，未來現金流的風險、時間或數額預計會因合同而發生變化)，以及(V)本公司很可能收取其有權獲得的產品或服務轉讓的全部對價。
履約義務被定義為將產品或服務轉讓給客户的承諾。本公司確定轉讓一項產品或服務(或一包產品或服務，或實質相同且具有相同轉讓模式的一系列產品和服務)的每一項承諾都是不同的。如果(I)客户可以單獨或與客户隨時可用的其他資源一起從產品或服務中受益，以及(Ii)公司將產品或服務轉讓給客户的承諾可與合同中的其他承諾分開識別，則產品或服務是不同的。轉讓產品或服務的每一項不同的承諾都是收入確認的會計單位。如果轉讓產品或服務的承諾不能與合同中的其他承諾分開識別，則此類承諾應合併為單一履行義務。
交易價格是公司有權獲得的對價金額，以換取將產品或服務的控制權轉讓給客户。在確定交易價格時，公司會考慮是否存在任何重要的融資成分、任何可變因素的影響、非現金考慮因素以及支付給客户的對價。如果存在重要的融資成分，交易價格將根據貨幣的時間價值進行調整。如果存在可變性因素，公司必須估計其預期收到的對價，並將該金額作為確認產品或服務轉移給客户時的收入的基礎。確定可變對價金額有兩種方法：(1)期望值方法，即一系列可能對價金額中概率加權金額的總和；(2)最可能金額法，確定一系列可能對價金額中單一的最有可能金額。
如果一份合同有多個履行義務，公司將交易價格分配給每個不同的履行義務，其金額反映了公司有權獲得的對價，以換取履行每個不同的履行義務。對於每一項不同的履約義務，收入在公司轉移對適用於該履約義務的產品或服務的控制權時(或作為)確認。
在公司在履行履約義務之前首次收到對價的情況下，公司將此類對價歸類為遞延收入，直至(或)公司履行履約義務為止。在公司收到對價之前首先履行其履約義務的情況下，對價被記錄為應收賬款。
10
如果確認的資產的預期攤銷期限為一年或更短時間，或者如果資產的金額不重要，公司將在發生時支付獲得和履行合同的增量成本。否則，如果此類成本是合同的增量，並按與基礎合同的收入確認成比例的費用攤銷，則此類成本將被資本化為合同資產。
股價上漲的里程碑
該公司使用蒙特卡洛模擬模型估計與修訂和重新簽署的與紀念斯隆-凱特琳癌症中心的獨家許可協議(見注2)相關的股票價格增值里程碑的公允價值，該模型依賴於公司當前的股價以及重大估計和假設，以確定與或有里程碑付款相關的估計負債。本公司根據會計準則彙編(ASC)815對股價增值里程碑的公允價值進行會計處理。衍生工具和套期保值，公允價值在每個報告日期按市價計價。用於計算股票價格增值里程碑的公允價值的假設受到大量判斷的影響，包括實現特定臨牀里程碑的可能性、公司普通股的預期波動率、無風險利率以及部分基於最後有效專利主張日期的估計期限。本公司在每個資產負債表日重新計量股價增值里程碑的公允價值，公允價值變動在未經審計的簡明綜合經營報表和全面虧損的收益中記為營業外收入或費用。
租契
公司在合同開始時確定合同是否包含租賃。該公司目前有與其租用的辦公和實驗室空間相關的設施租賃，這些租賃被歸類為運營租賃。這些租賃導致未經審計的精簡綜合資產負債表中的經營權(ROU)資產、流動經營租賃負債和非流動經營租賃負債。本公司並無任何融資租賃。租期為
租賃負債是指支付租賃產生的租賃款項的義務，淨資產是指在租賃期內使用租賃中確定的標的資產的權利。租賃負債按租賃開始日確定的租賃貼現率折現後尚未支付的租賃付款現值計量。為了確定現值，在容易確定的情況下使用隱含利率。對於未提供隱含利率的租賃，本公司根據租賃開始日的信息確定遞增借款利率，以確定租賃付款的現值。淨收益資產按租賃付款的現值計量，幷包括任何已支付的預付租賃付款和產生的任何其他間接成本，但不包括收到的任何租賃獎勵。租賃條款可能包括在合理確定公司將行使選擇權時延長或終止租約的選擇權的影響。經營性租賃的租賃費用在租賃期內以直線法確認。該公司將每一類標的資產的所有租賃和非租賃組成部分彙總為單一租賃組成部分。
員工留任積分
CARE法案提供了僱員留用抵免(“ERC”)，這是對某些高達#美元的就業税的可退還税收抵免
基於股票的薪酬
基於股票的薪酬支出是指授予日期的成本，員工股票期權和限制性股票單位授予的公允價值在獎勵的必要服務期(通常是授權期)內以直線方式確認。基於業績的股票單位/獎勵是指在授權期內根據公司業績目標的實現和持續就業而獲得一定數量普通股的權利。在每個報告期內，並向
11
在一項或任何一項業績條件有可能實現的情況下，本公司重新評估實現該等公司業績目標的可能性，而因估計將予公佈的股份作出調整而導致的股份薪酬開支的任何增減，均視為調整期間的累積追趕。對於股票獎勵，其歸屬同時受業績里程碑和市場狀況的制約，在可能實現業績里程碑或達到業績狀況後的派生服務期內記錄費用。
該公司使用Black-Scholes期權定價模型估計股票期權授予的公允價值，但期權授予除外，期權授予的歸屬同時受到基於業績的里程碑和市場狀況的影響，後者使用基於點陣的模型進行估值。限制性股票單位，包括基於業績的限制性股票單位，其公允價值以授予日納斯達克全球市場報告的公司普通股收盤價為基礎。本公司承認所有獎勵的沒收，因為此類沒收發生了。
可轉換優先股
本公司在評估優先股的分類和計量時，採用相關會計準則區分負債和權益。須強制贖回的優先股被視為負債，並按公允價值計量。有條件可贖回的優先股被視為臨時股本。所有其他優先股被視為股東權益。
本公司在對包含轉換選擇權的混合合約進行會計核算時，適用衍生工具和對衝的相關會計準則(除了區分負債和權益)。轉換選擇必須從託管工具中分離出來，並根據某些標準作為獨立的金融工具入賬。該等準則包括以下情況：(I)嵌入衍生工具的經濟特徵及風險與宿主合約的經濟特徵及風險並不明顯及密切相關；(Ii)同時包含嵌入衍生工具及宿主合約的混合工具並未根據其他適用的會計原則按公允價值重新計量，而公允價值的變動在其發生時於盈利中報告；及(Iii)條款與嵌入衍生工具相同的獨立工具將被視為衍生工具。衍生工具隨後在每個報告日期按公允價值計量，公允價值變動在收益中報告。
綜合損失
全面虧損被定義為在一段時期內因非所有者來源的交易和其他事件和情況而發生的權益變化。其他全面虧損包括歸類為可供出售證券的投資的未實現損益，但歸類為可供出售證券的投資的可歸因於信貸損失的虧損除外，這是適用期間淨虧損和全面虧損之間的唯一區別。
每股普通股淨虧損
每股普通股基本淨虧損的計算方法是將淨虧損除以當期已發行普通股的加權平均股數，不考慮普通股等價物。鑑於其名義行使價格，與2021年1月公開發行股票(見附註8)相關的預融資權證在基本每股收益計算中被視為流通股。本報告所述期間的稀釋普通股等價物包括可轉換優先股、購買普通股的認股權證，以及根據公司的股票期權和激勵計劃發行的普通股期權和限制性股票單位。在列報的所有期間，由於公司的淨虧損狀況，用於計算基本和稀釋後流通股的股份數量沒有差別。
截至2022年9月30日止三個月及九個月，本公司實現淨虧損$
截至2021年9月30日的三個月和九個月，公司實現淨虧損1美元。
12
持續經營評估
當綜合考慮相關條件和事件表明，實體很可能無法履行其在財務報表發佈之日起一年內到期的債務時，對該實體作為持續經營企業繼續經營的能力存在重大懷疑。本公司確定，沒有任何條件或事件使人對其自這些財務報表發佈之日起至少12個月內繼續經營的能力產生重大懷疑。
2.協作和許可協議
Janssen協作和選項協議
於2020年4月2日(揚森協議生效日期)，本公司與強生所屬揚森製藥公司旗下的揚森生物科技有限公司(揚森)訂立合作及期權協議(揚森協議)。此外，於揚森協議生效日期，本公司與強生創新公司訂立購股協議(購股協議)。
在簽訂揚森協議時，公司收到了一筆預付、不可退還和不可貸記的款項#美元。
根據購股協議，本公司出售
此外，根據股票購買協議，公司有權要求JJDC購買總額為#美元的股票。
根據揚森協議的條款，該公司有權獲得全額資金，用於公司為合作候選者進行的所有研究、臨牀前開發和IND使能活動，並有資格獲得(I)關於第一個揚森癌症目標的付款，金額最高可達$
在揚森協議生效兩週年之日或之後的任何時間，Janssen可以終止關於一個或多個Janssen癌症靶點的Janssen協議，或者在Janssen協議生效兩週年之後的任何時間終止Janssen協議，如果在特定條件下，在特定的時間段內沒有為該Janssen癌症靶點的Ind-Enabling研究選擇合作候選者，公司可以終止Janssen協議。《揚森協議》載有慣例條款，規定任何一方在另一方實質性違反《揚森協議》的情況下終止合同，但須予以補救，並在另一方發生任何破產、資不抵債或類似事件的情況下終止合同。
公司申請ASC課題808，協作安排(ASC 808)，並確定《揚森協議》適用於此類指導。本公司的結論是，揚森協議中的某些計算單位代表
13
客户關係和應用來自ASC主題606的相關指導，與客户簽訂合同的收入(ASC 606)評估揚森協議的適當會計處理。根據這一指導方針，公司確定了其潛在的履約義務，包括向Janssen授予受某些條件限制的某些知識產權的許可、進行研發服務以及參與各種聯合監督委員會。本公司認定，向Janssen授予受某些條件限制的某些知識產權的許可與其他履行義務沒有區別，因為此類許可取決於研究和開發服務的行為和結果。因此，本公司決定，向Janssen授予許可證及其進行研究和開發服務應作為一項合併履約義務入賬，並將綜合履約義務轉移到進行研究和開發服務的預期期限，估計為四年。此外，公司認定，參加各種聯合監督委員會並不構成履約義務，因為公司參加各種聯合監督委員會並不轉移服務。
該公司還評估了揚森協議下任何可變因素的影響。這項評估除其他事項外，還評估了該公司將為其進行研究和開發服務而獲得的資金。根據其評估，本公司得出結論，本公司就其進行研究及發展服務而收取的總金額是可變的，無法輕易估計，因此，與該等服務有關的金額並未計入初始交易價格內。此外，該公司還評估了其收到(I)臨牀前里程碑、(Ii)各種臨牀、監管和商業里程碑付款以及(Iii)合作候選者淨銷售額的專利使用費的可能性。根據收到這種里程碑付款和特許權使用費的可能性，初始交易價格中沒有包括與里程碑或特許權使用費相關的金額。
根據ASC 606，本公司確定Janssen協議下的初始交易價格等於#美元
在截至2022年9月30日的九個月內，公司根據揚森協議實現了另外兩項研究里程碑，並收到了兩筆現金付款$
2022年5月26日，Janssen針對特定的Janssen抗原(根據Janssen協議的定義)行使了開發候選開發的商業選擇權。因此，公司收到一筆期權行權付款(定義見揚森協議)#美元。
2022年9月14日，Janssen提供了他們針對特定Janssen抗原(根據Janssen協議定義)對開發候選者行使第二個商業選擇的意向。這項選擇權的行使取決於競爭法的備案，因此行使的生效日期將被視為批准日期。行使生效日期後，Janssen將欠本公司一筆期權行使付款(根據Janssen協議的定義)#美元
關於揚森協議，本公司已招致$
14
《揚森協定》下的承認。於截至2022年9月30日及2021年9月30日止三個月內，本公司確認$
本公司確認的收入為 $
截至2022年9月30日，公司已收到 $
小野洋子協作和選項協議
於2018年9月14日(小野協議生效日期)，本公司與小野藥業有限公司(Ono)訂立合作及選擇協議(Ono協議)，共同開發及商業化兩款現成的iPSC衍生嵌合抗原受體(CAR)T細胞候選產品。第一個現成的IPSC派生的CAR T細胞候選(候選1)針對的是某些淋巴母細胞白血病上表達的抗原，第二個現成的IPSC派生的CAR T細胞候選(候選2)針對的是小野在某些實體腫瘤(每個實體腫瘤和共同的候選)上表達的一種新的抗原。
於2020年12月4日，本公司與小野訂立與小野協議有關的函件協議(小野函件協議)。根據Ono Letter協議，Ono向公司交付了針對某些實體腫瘤上表達的抗原的專有抗原結合結構域，並提名了該等抗原結合結構域作為Ono抗原結合結構域納入候選2。根據最初的協議，在2020年12月，Ono向公司支付了一筆里程碑式的費用$
根據小野協議的條款，小野向公司支付了一筆預付、不可退還和不可貸記的款項#美元。
2022年6月28日，本公司與小野簽訂了《小野協議修正案》(《小野修正案》)。根據《小野修正案》，該公司和小野擴大了合作範圍，包括研究和開發從工程主誘導多能幹細胞(IPSC)中提取的汽車靶向自然殺傷(NK)細胞候選細胞。此外，根據《小野修正案》，該公司和小野同意，小野將提供針對第二種固體腫瘤抗原(候選3)的新的結合域。到2024年9月，公司將繼續從小野公司獲得承諾的研究和開發資金，公司和小野公司正在根據一項聯合開發計劃聯合開展研究和開發活動，目標是將針對這種固體腫瘤抗原的合作候選者推進到預先定義的臨牀前里程碑。根據《小野修正案》，估計的研發費用總額增加了約#美元。
根據《小野修正案》，該公司和小野正在根據一項聯合開發計劃聯合開展研究和開發活動，目標是將候選2和候選3推進到預先定義的臨牀前里程碑。公司已授予小野公司在特定時間段內根據某些知識產權獲得獨家許可證的選擇權，以在世界所有地區開發和商業化剩餘的每一種候選產品，公司保留根據一項聯合安排在美國和歐洲共同開發和共同商業化的權利，根據該聯合安排，該公司有資格至少分享
對於剩餘的每一位候選人，選擇權將在以下日期中最早的一天到期：(A)達到預先定義的臨牀前里程碑，(B)Ono終止候選人的研究和開發活動，以及(C)下列日期中較晚的日期：(I)為每個候選人定義的研究期限結束日期；(Ii)根據
15
聯合開發計劃(選擇期)。該公司為剩餘的每一位候選人保留了全球範圍內的製造權。
小野已同意向該公司額外支付高達$
根據小野修正案的條款，只要小野行使候選人2或候選人3的選擇權，並在特定地區就候選人實現某些臨牀、監管和商業里程碑(小野里程碑)，公司有權獲得總計高達$
鑑於與候選人1的協議終止，根據小野協議，不應支付針對候選人1的任何里程碑付款。
如果小野沒有在選擇期內為候選人行使其選擇權，則就候選人而言，小野協議將終止；如果小野在候選人各自的選擇期內沒有為候選人行使其任何選擇權，則協議將全部終止。此外，如果另一方違約、破產或對專利提出挑戰，任何一方均可終止小野協議；但條件是，小野可在小野協議生效日期兩週年之後的任何時間以候選人為單位終止小野協議，或(Y)在選擇期屆滿後的任何時間以候選人或國家為單位終止小野協議，但須受某些限制的限制。《小野協議》將在適用的特許權使用費期限屆滿時逐個候選人和國家/地區終止，或在《小野協議》項下的所有適用付款義務到期後全部終止。
公司將ASC 808應用於《小野協議》、《小野信函協議》和《小野修正案》，並確定該等協議適用於此類指導。本公司認為小野協議及小野修正案內的某些會計單位代表客户，並應用ASC 606的相關指引評估小野協議及小野函件協議的適當會計處理。根據這一指導方針，公司確定了其履約義務，包括向小野授予受某些條件限制的某些知識產權的許可、開展研究服務以及參與聯合指導委員會。本公司認定，在符合某些條件的情況下，向小野授予其某些知識產權的許可與其他履行義務沒有區別，因為這種授予取決於研究服務的行為和結果。此外，該公司確定其研究服務行為與其他履約義務沒有區別，因為這種行為取決於聯合指導委員會的指導。因此，本公司決定，所有履約義務應作為一項合併履約義務入賬，合併的履約義務應在研究服務開展的預期期限內轉移，估計期限為
該公司還評估了與預付款有關的不可退還和不可貸記的#美元。
該公司還評估了《小野協議》和《小野修正案》下的任何可變因素的影響。這種評估評估了(I)臨牀前里程碑和選項費用，(Ii)各種臨牀、監管和商業里程碑付款，以及(Iii)候選產品淨銷售額的特許權使用費的可能性。根據其評估，該公司得出結論，根據這些可變成分發生的可能性，交易價格中沒有重大的可變因素。因此，除2020年12月作為小野函件協議的一部分觸發的1,000萬美元里程碑外，本公司尚未為任何小野期權里程碑、小野里程碑或小野期權行使費用指定交易價格，因為它們的實現存在重大不確定性，也沒有為任何小野特許權使用費指定交易價格。
根據ASC 606，公司確定小野修正案下的初始交易價格等於#美元。
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根據美國會計準則第606條，該公司的結論是
關於小野協議和小野函件協議，本公司產生了$
本公司確認的收入為$
截至2022年9月30日，公司已收到$
紀念斯隆·凱特琳癌症中心許可協議
2018年5月15日，該公司與紀念斯隆·凱特琳癌症中心(MSK)簽訂了經修訂並重新簽署的獨家許可協議(經修訂的MSK許可)。經修訂的MSK許可修訂並重申了本公司與MSK於2016年8月19日訂立的獨家許可協議(原MSK許可)，據此，本公司與MSK就涵蓋iPSC衍生細胞免疫療法的組合物和方法的權利訂立獨家許可協議，包括來自汽車改造的IPSC的T細胞和NK細胞。
根據修訂後的MSK許可證，MSK向該公司授予了與新的汽車構造和現成的汽車T細胞相關的某些專利和專利申請的額外許可，包括使用集羣式規則間隔短迴文重複(CRISPR)和其他創新技術來生產它們，在每種情況下都用於研究、開發和商業化全球所有人類治療用途領域的特許產品。本公司有權根據修訂後的MSK許可證的條款向某些許可權利授予再許可，在這種情況下，它有義務向MSK支付本公司收到的某些再許可收入的一定比例。
如果獲得許可的產品達到指定的臨牀里程碑，MSK則有資格獲得總計高達$
下表彙總了協議條款下的普通股倍數和股價增值里程碑付款：
普通股倍數 |
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十個交易日往績平均普通股價格 |
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股價上漲里程碑付款(單位：百萬) |
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2021年7月，該公司在修訂後的MSK許可證下實現了授權產品的指定臨牀里程碑，公司十個交易日的往績平均普通股價格超過了第一個預先指定的門檻。因此，該公司匯出了第一筆里程碑式的付款#美元。
為了確定剩餘股價增值里程碑的估計公允價值，公司使用蒙特卡洛模擬方法，根據當前股價和幾個關鍵變量對未來公司普通股價格進行建模。
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截至9月30日， |
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截至12月31日， |
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2022 |
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2021 |
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無風險利率 |
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預期波動率 |
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估計期限(年) |
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截至重新計量日期的收盤價 |
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蒙特卡洛模擬用於確定股票價格增值里程碑的公允價值的關鍵因素包括：公司截至測量日期的股票價格；部分基於最後有效專利主張日期的估計期限；公司普通股的預期波動率，使用公司在測量日期的歷史普通股波動率估計；以及基於估計期限確定的美國國債收益率的無風險利率。公允價值計量對這些投入的變化高度敏感，重大變化可能導致公允價值大幅上升或下降，以及由此產生的費用或收益。
在每個資產負債表日，本公司重新計量股價增值里程碑的公允價值，公允價值變動在未經審計的簡明綜合經營報表和全面虧損中確認為其他收入(費用)的組成部分。金額根據與個別潛在付款有關的估計時間表計入流動或非流動負債。在截至2022年9月30日的三個月和九個月內，本公司記錄了$
3.加州再生醫學研究所獎
在……上面
根據獎勵條款，本公司有權自行決定將獎勵視為貸款或贈款。如果公司選擇將獎勵視為貸款，公司將有義務償還(I)
由於本公司可能在其選擇時償還部分或全部獎勵，因此本公司將本獎勵作為一項負債計入，直至選擇之時為止。截至2022年9月30日，該公司已收到該獎項下的總支出金額為$
4.投資
該公司將部分超額現金投資於美國國債、非美國政府債券、市政債券、公司債務證券和商業票據，期限從至
18
下表彙總了截至以下日期公司作為可供出售證券入賬的投資2022年9月30日和2021年12月31日(單位為千，不包括以年為單位的到期日期)：
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成熟性 |
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攤銷 |
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未實現 |
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未實現 |
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估計數 |
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2022年9月30日 |
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歸類為流動資產： |
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美國國債證券 |
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非美國政府證券 |
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市政證券 |
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公司債務證券 |
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商業票據 |
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短期投資總額 |
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歸類為非流動資產： |
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市政證券 |
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公司債務證券 |
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長期投資總額 |
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2021年12月31日 |
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歸類為流動資產： |
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美國國債證券 |
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市政證券 |
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公司債務證券 |
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商業票據 |
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短期投資總額 |
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歸類為非流動資產： |
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美國國債證券 |
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市政證券 |
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公司債務證券 |
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長期投資總額 |
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截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司擁有$
下表列出了截至以下日期處於未實現虧損狀態的投資的未實現虧損總額和公允價值2022年9月30日和2021年12月31日，按投資類別和個別證券持續虧損的時間長度彙總(以千為單位)：
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少於12個月 |
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12個月或更長 |
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總計 |
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估計公允價值 |
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未實現虧損 |
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估計公允價值 |
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未實現虧損 |
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估計公允價值 |
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未實現虧損 |
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2022年9月30日 |
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美國國債證券 |
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非美國政府證券 |
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市政證券 |
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公司債務證券 |
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總計 |
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2021年12月31日 |
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美國國債證券 |
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市政證券 |
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公司債務證券 |
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商業票據 |
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總計 |
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本公司在每個報告期結束時審查其投資持有量，並使用預期信用損失模型評估任何未實現損失，以確定未實現損失是由於信用損失還是其他因素造成的。本公司亦使用各種因素評估其投資持有量的減值，包括本公司有意於到期前出售相關證券，以及本公司是否更有可能被要求在收回其攤銷基準前出售該等證券。在截至2022年和2021年9月30日的三個月和九個月期間，該公司做到了
19
損傷或實現了投資銷售的收益或損失，公司做到了
5.公允價值計量
該公司的金融工具主要包括現金和現金等價物、有價證券、應收賬款、股價升值里程碑、應付賬款和應計負債。應收賬款、應付賬款及應計負債的賬面金額被視為代表其各自的公允價值，因為這些工具具有相對短期的性質。
會計指引界定了公允價值，為計量公允價值建立了一致的框架，並擴大了按公允價值經常性或非經常性基礎上計量的每個主要資產和負債類別的披露範圍。公允價值被定義為退出價格，代表在市場參與者之間有序交易中出售資產所收到的金額或轉移負債所支付的金額。因此，公允價值是一種基於市場的計量，應該根據市場參與者在為資產或負債定價時使用的假設來確定。作為考慮此類假設的基礎，會計準則確立了一個三級公允價值等級，對計量公允價值時使用的投入的優先順序如下：
第1級：可觀察到的投入，如活躍市場的報價；
第2級：除活躍市場報價外，可直接或間接觀察到的投入；以及
第3級：無法觀察到的投入，其中市場數據很少或根本沒有，這要求報告實體制定自己的假設。
資產和負債根據對公允價值計量有重要意義的最低投入水平進行分類。本公司按季度檢討公允價值分級分類。觀察估值投入的能力的變化可能會導致公允價值層次結構中某些證券的水平重新分類。
20
下表為本公司按公允價值經常性計量的金融資產及負債，截至2022年9月30日和2021年12月31日(單位：千)：
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按公允價值計量 |
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總計 |
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報價 |
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意義重大 |
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意義重大 |
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截至2022年9月30日 |
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金融資產： |
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貨幣市場基金 |
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美國國債證券 |
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非美國政府證券 |
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市政證券 |
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公司債務證券 |
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商業票據 |
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按公允價值經常性計量的金融資產總額 |
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財務負債： |
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股價上漲的里程碑 |
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按公允價值經常性計量的金融負債總額 |
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— |
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$ |
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截至2021年12月31日 |
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金融資產： |
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貨幣市場基金 |
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美國國債證券 |
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市政證券 |
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公司債務證券 |
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商業票據 |
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按公允價值經常性計量的總資產 |
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財務負債： |
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股價上漲的里程碑 |
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按公允價值經常性計量的金融負債總額 |
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$ |
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一級資產包括貨幣市場基金和美國國債證券，按公司投資經理提供的活躍市場報價按公允價值計量。
二級資產包括非美國政府證券、市政證券、公司債務證券和商業票據，使用標準的可觀察投入以公允價值計量，包括報告的交易、經紀/交易商報價以及出價和/或要約。本公司通過比較投資經理對本公司投資組合餘額的公允價值的評估與從獨立來源獲得的本公司投資組合餘額的公允價值，來驗證其投資經理提供的市場報價。
截至2022年9月30日，該公司沒有持有3級資產。
3級負債包括與修訂的MSK許可證相關的股價增值里程碑，詳見附註2。為確定股價增值里程碑的估計公允價值，本公司使用蒙特卡羅模擬方法，根據幾個關鍵變量對未來公司普通股價格進行建模。用於計算股票價格增值里程碑的公允價值的假設受到大量判斷的影響，包括公司普通股的預期波動率和估計期限，該估計期限部分基於最後有效的專利主張日期。公允價值計量對這些投入的變化高度敏感，重大變化可能導致公允價值大幅上升或下降，以及由此產生的費用或收益。該評估基於幾個因素，包括成功實現技術、製造和法規要求。
21
假設和其他投入的微小變化，如公司普通股的價格，可能會導致股價升值里程碑以及相關負債和費用的估計公允價值發生相對較大的變化。例如，保持所有其他變量不變，假設
下表列出了公司3級股價增值里程碑負債的公允價值變化(以千為單位)：
2021年12月31日的餘額 |
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股價增值里程碑負債的公允價值變動 |
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( |
) |
2022年9月30日的餘額 |
|
$ |
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6.應計費用
應計費用
當期應計費用包括以下內容(以千計)：
|
|
9月30日， |
|
|
十二月三十一日， |
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應計工資和其他僱員福利 |
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應計臨牀試驗相關成本 |
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應計其他 |
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當期應計費用總額 |
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$ |
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7.租契
本公司擁有辦公室、實驗室和製造空間的租賃協議，這些空間在未經審計的精簡綜合資產負債表上被歸類為經營租賃。
截至2022年9月30日，未來未折扣迷你公司經營租賃項下的MU合同付款為#美元
租賃費用的構成如下(以千計)：
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|
截至三個月 |
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九個月結束 |
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2022 |
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2021 |
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2022 |
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2021 |
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直線租賃費 |
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可變租賃費用 |
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經營租賃總費用 |
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$ |
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$ |
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22
根據本公司的經營租約，未來最低租賃額為2022年9月30日的情況如下(單位：千)：
|
|
運營中 |
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留在2022年 |
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2023 |
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2024 |
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2025 |
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2026 |
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2027 |
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此後 |
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未貼現的租賃付款總額 |
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減去：推定利息 |
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) |
租賃總負債 |
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8.可轉換優先股和股東權益
可轉換優先股
2016年11月，本公司完成了一次股票定向增發，投資者包括與本公司董事和高級管理人員有關聯的投資者購買了本公司的可轉換優先股和普通股(2016年11月配售)。該公司發行了
A類優先股為無投票權股份，聲明面值為#美元。
在截至2019年12月31日的年度內，
預先出資認股權證
2021年1月，在公開發行股票的同時，公司向某些投資者發行了代替普通股的預融資權證，以購買
截至2022年9月30日，有e
23
股票期權和限制性股票單位
所有股權和股票期權計劃下的股票期權活動摘要如下：
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數量 |
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加權的- |
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2021年12月31日的餘額 |
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授與 |
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已鍛鍊 |
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( |
) |
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取消 |
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( |
) |
|
|
|
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2022年9月30日的餘額 |
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$ |
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所有股權和股票期權計劃下的限制性股票單位活動摘要如下：
|
|
數量 |
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|
加權的- |
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2021年12月31日的餘額 |
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$ |
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授與 |
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既得 |
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( |
) |
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取消 |
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( |
) |
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2022年9月30日的餘額 |
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所有股票獎勵的股票薪酬分配如下(以千為單位)：
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截至三個月 |
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九個月結束 |
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2022 |
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2021 |
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|
2022 |
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2021 |
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研發 |
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一般和行政 |
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總計 |
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$ |
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截至2022年9月30日，與未償還期權相關的未確認補償成本為$
截至2022年9月30日，與限制性股票單位相關的未確認補償成本為$
布萊克-斯科爾斯期權定價模型中用於確定員工和非員工股票期權授予的公允價值的加權平均假設如下：
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九個月結束 |
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2022 |
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2021 |
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無風險利率 |
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% |
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% |
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預期波動率 |
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% |
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% |
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預期期限(以年為單位) |
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預期股息收益率 |
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% |
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% |
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24
2022年股票期權和激勵計劃
2022年6月9日，公司通過了《2022年股票期權激勵計劃》(《2022年計劃》)。2022年計劃授權
合併股東權益賬户的對賬
下表彙總了本公司年度股東權益賬目的變動。截至2022年9月30日的三個月和九個月(單位為千，不包括股票數據)：
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敞篷車 |
|
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普普通通 |
|
|
其他內容 |
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|
累計 |
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|
累計 |
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|
股東合計 |
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|
股票 |
|
|
金額 |
|
|
股票 |
|
|
金額 |
|
|
資本 |
|
|
損失 |
|
|
赤字 |
|
|
權益 |
|
||||||||
2021年12月31日的餘額 |
|
|
|
$ |
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|
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$ |
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|
$ |
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|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
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$ |
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股票期權的行使，扣除發行成本 |
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— |
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|
|
— |
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|
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|
— |
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— |
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在歸屬限制性股票單位時發行普通股 |
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基於股票的薪酬 |
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投資未實現虧損 |
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— |
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|
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— |
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|
( |
) |
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— |
|
|
|
( |
) |
淨虧損 |
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— |
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— |
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— |
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— |
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— |
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— |
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( |
) |
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( |
) |
2022年3月31日的餘額 |
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( |
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( |
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股票期權的行使，扣除發行成本 |
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在歸屬限制性股票單位時發行普通股 |
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基於股票的薪酬 |
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投資未實現虧損 |
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— |
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|
— |
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( |
) |
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|
— |
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|
( |
) |
淨虧損 |
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— |
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— |
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— |
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|
— |
|
|
|
— |
|
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|
— |
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( |
) |
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( |
) |
2022年6月30日的餘額 |
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( |
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( |
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股票期權的行使，扣除發行成本 |
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— |
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— |
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— |
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在歸屬限制性股票單位時發行普通股 |
|
— |
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— |
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— |
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|
|
— |
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— |
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— |
|
|
|
— |
|
|
基於股票的薪酬 |
|
— |
|
|
|
— |
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|
— |
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|
|
— |
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— |
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— |
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投資未實現收益 |
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— |
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— |
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淨虧損 |
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— |
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— |
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— |
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( |
) |
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( |
) |
2022年9月30日的餘額 |
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|
$ |
( |
) |
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( |
) |
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下表彙總了公司截至2021年9月30日的三個月和九個月股東權益賬户的變化(除股票數據外，以千為單位)：
|
敞篷車 |
|
|
普普通通 |
|
|
其他內容 |
|
|
累計 |
|
|
累計 |
|
|
股東合計 |
|
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|
股票 |
|
|
金額 |
|
|
股票 |
|
|
金額 |
|
|
資本 |
|
|
得(損) |
|
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赤字 |
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|
權益 |
|
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2020年12月31日餘額 |
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( |
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股票期權的行使，扣除發行成本 |
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在歸屬限制性股票單位時發行普通股 |
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基於股票的薪酬 |
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公開發行普通股和發行預融資權證，扣除發行成本 |
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投資未實現虧損 |
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2021年9月30日的餘額 |
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25
項目2.管理層的討論和分析財務狀況及經營業績
以下討論和分析應與我們的Form 10-Q季度報告中包含的財務報表和附註一起閲讀，以及截至2021年12月31日的財政年度的財務報表和附註，以及相關管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析，這些內容包含在我們於2022年2月28日提交給美國證券交易委員會的Form 10-K年度報告中。
這份Form 10-Q季度報告包含《證券法》第27A節和經修訂的《1934年證券交易法》(《交易法》)第21E節所指的“前瞻性陳述”。這類前瞻性陳述代表了我們的意圖、信念或當前預期，涉及風險、不確定因素和其他因素，可能導致實際結果和某些事件的時間與此類前瞻性陳述明示或暗示的未來結果大不相同。在某些情況下，您可以通過“可能”、“將會”、“預期”、“預期”、“估計”、“打算”、“計劃”、“預測”、“潛在”、“相信”、“應該”等術語來識別前瞻性陳述。可能造成或促成結果差異的因素包括但不限於下文第二部分第1A項下“風險因素”項下所列的因素。除非法律另有要求，否則我們沒有義務更新這些前瞻性陳述，以反映本報告日期後的事件或情況或反映實際結果。
概述
我們是一家臨牀階段的生物製藥公司，致力於為癌症患者開發程序化細胞免疫療法。我們正在開發一流的細胞療法候選產品，基於一個簡單的概念：我們相信更好的細胞療法始於更好的細胞。
為了創造更好的細胞療法，我們使用了一種治療方法，我們通常稱之為細胞編程。我們使用人誘導多能幹細胞(IPSCs)來產生具有良好生物學特性的克隆主IPSC系，並指導克隆主IPSC系的命運來創建我們的細胞治療產品候選。類似於用於生產生物製藥產品的主細胞系，如單抗，我們相信克隆主IPSC系可用作製造細胞治療產品的可再生來源，這些細胞治療產品的成分明確且均勻，可以以低成本的方式重複大規模重複生產，並可以現成的方式提供給許多患者。利用這些治療方法，我們對血液和免疫系統的細胞進行編程，並正在推進一系列程序化細胞免疫療法，包括現成的自然殺傷(NK)和來自克隆主IPSC系的候選T細胞產品用於癌症治療。
我們已經與明尼蘇達大學的董事會達成了一項研究合作和許可協議，以開發來自克隆主IPSC系的現成的、工程化的NK細胞癌免疫療法。此外，我們還與紀念斯隆-凱特琳癌症中心(MSK)簽訂了一項研究合作和許可協議，以開發來自克隆主IPSC系的現成、工程化T細胞癌症免疫療法。
2018年9月，我們與小野製藥有限公司(Ono)達成了一項合作和選項協議，共同開發和商業化用於癌症治療的現成的IPSC衍生嵌合抗原受體(CAR)T細胞候選產品(Ono協議)。2022年6月，我們簽署了《小野協議》的修正案(《小野修正案》)，以擴大合作範圍，包括研究和開發現成的IPSC衍生汽車NK細胞候選產品。根據《小野修正案》，小野同意在合作下提供針對第二種實體腫瘤抗原的新結合結構域。
2020年4月，我們與楊森生物技術公司(Janssen Biotech，Inc.)達成了一項合作和期權協議，該公司隸屬於強生的揚森製藥公司(Janssen Pharmtics Companies)(揚森協議)，開發並商業化用於治療癌症的現成的、IPSC衍生的CAR NK和CAR T細胞候選產品。
我們於2007年在特拉華州註冊成立，總部設在加利福尼亞州聖地亞哥。自2007年成立以來，我們將幾乎所有的資源都投入到我們的單元編程方法和我們候選產品的研究和開發中，創造、許可和保護相關的知識產權，併為這些活動提供一般和行政支持。到目前為止，我們主要通過公開和非公開出售普通股、非公開配售優先股和可轉換票據、商業銀行債務以及合作活動和贈款的收入來為我們的業務提供資金。
我們從來沒有盈利過，自成立以來每年都出現淨虧損。我們幾乎所有的淨虧損都是由與我們的研發計劃相關的成本以及與我們的運營相關的一般和行政成本造成的。我們預計，至少在可預見的未來，我們將繼續遭受運營虧損。我們的淨虧損可能會在每個季度和每年都有很大的波動。我們預計與我們正在進行和計劃中的活動相關的費用將大幅增加，因為我們：
26
我們預計不會產生任何有意義的產品銷售、特許權使用費收入或銷售里程碑，除非我們成功完成開發並獲得監管部門對我們一個或多個候選產品的批准，我們預計這將需要數年時間。如果我們的任何候選產品獲得監管部門的批准，我們預計將產生與產品銷售、營銷、製造和分銷相關的鉅額商業化費用。因此，我們將尋求通過公共或私人股本或債務融資或其他來源為我們的運營提供資金。然而，我們可能無法在需要時以優惠條件或根本無法籌集額外資金或達成此類其他安排。我們未能在需要時籌集資金或達成此類其他安排，將對我們的財務狀況和開發我們的候選產品的能力產生負面影響。
由於導致2019年冠狀病毒病的冠狀病毒株SARS-CoV-2(新冠肺炎)的全球爆發，在截至2022年9月30日的9個月裏，我們的業務繼續受到某些方面的影響，包括臨牀試驗、製造和研發活動。例如，新冠肺炎疫情繼續影響我們正在進行的臨牀研究的時間，我們某些臨牀研究的站點激活、患者登記和治療速度較慢，這是由於一些臨牀試驗站點採取了預防措施，以保護站點工作人員和患者免受可能的新冠肺炎影響。由於新冠肺炎疫情導致供應商出現生產短缺，我們在獲得進行臨牀試驗、維持運營和生產候選產品所需的設備、材料和用品方面也繼續出現延誤。這些延誤和中斷的範圍和持續時間以及新冠肺炎大流行對我們業務的最終影響仍不確定，並取決於不斷變化的情況，包括該病毒新變種的出現。我們正在繼續積極監測情況，並可能根據聯邦、州或地方當局的要求或我們認為最符合公眾健康和安全以及我們的患者社區、員工、合作伙伴和股東的最佳利益採取進一步的預防和先發制人行動。我們無法預測此類行動或持續的新冠肺炎大流行對全球業務運營和經濟狀況可能產生的影響，包括病毒新變種的出現對我們的業務、戰略、合作或財務和運營業績的影響。
財務運營概述
我們幾乎所有的活動都是通過總部位於加利福尼亞州聖地亞哥的特拉華州公司Fate Treateutics，Inc.進行的。經營業績包括公司及其子公司的經營情況。到目前為止，我們子公司的總運營規模並不大，所有公司間交易和餘額都已在合併中沖銷。
27
協作收入
到目前為止，我們還沒有從治療產品的銷售中獲得任何收入。我們的收入來自合作協議和政府撥款。
與Janssen Biotech，Inc.達成協議
於2020年4月2日(揚森協議生效日期)，吾等與強生的揚森製藥公司旗下的揚森生物科技有限公司(揚森)訂立合作及期權協議(揚森協議)。此外，於揚森協議生效日期，吾等與強生創新公司訂立購股協議(購股協議)。根據Janssen協議及購股協議的條款，吾等共收到100,000,000美元，其中5,000,000美元為預付現金，5,000,000美元為JJDC以股權投資的形式。此外，我們有權獲得我們根據揚森協議進行的所有研究、臨牀前開發和IND使能活動的費用。
我們確定JJDC購買的普通股相當於每股9.93美元的溢價，或總計1,600萬美元(股權溢價)，其餘3,400萬美元計入股東權益中的普通股發行。
我們的結論是，Janssen協議中的某些記賬單位代表客户關係，並且根據會計準則編碼主題606，與客户簽訂合同的收入根據Janssen協議(ASC 606)，吾等釐定Janssen協議的初步交易價格為66,000,000美元，包括預付、不可退還及不可入賬的5,000,000美元及股權溢價16,000,000美元。此外，我們確定了我們在《揚森協議》下的潛在履約義務，包括我們向揚森授予許可，在某些條件下使用我們的某些知識產權，我們進行研發服務，以及我們參與各種聯合監督委員會。我們決定，我們向Janssen授予許可證和我們進行研發服務應被視為一項綜合履約義務，並將綜合履約義務轉移到進行研發服務的預期期限內，估計為四年。此外，我們確定，參加各種聯合監督委員會並不構成履行義務，因為我們參加各種聯合監督委員會並不轉移服務。
在截至2022年9月30日的9個月內，我們根據揚森協議實現了另外兩個研究里程碑，並獲得了每實現一個里程碑300萬美元的現金付款，總計收到600萬美元。
於截至2022年9月30日止九個月內，Janssen選擇就特定Janssen抗原(定義見Janssen協議)行使開發候選者之商業選擇權，因此，吾等賺取及收到Janssen協議項下之購股權行使付款(定義見Janssen協議)1,000萬美元現金。在此期間，Janssen還提供了他們針對特定Janssen抗原為開發候選者行使第二個商業選擇的意向。這項選擇權的行使取決於競爭法的備案，因此行使的生效日期將被視為批准日期。於行使生效日期後，根據揚森協議，Janssen將欠吾等1,000,000美元之購股權行使付款。
在截至2022年9月30日的三個月和九個月內，我們根據揚森協議分別確認了1420萬美元和4830萬美元的協作收入。在截至2021年9月30日的三個月和九個月內，我們根據揚森協議分別確認了1,120萬美元和3,070萬美元的協作收入。截至2022年9月30日，與揚森協議相關的遞延收入總額為4720萬美元。
與小野藥業有限公司的協議。
2018年9月14日，我們與小野達成了合作和選項協議(小野協議)，共同開發和商業化兩個現成的iPSC衍生汽車T細胞產品候選(候選1和候選2)。根據小野協議的條款，我們收到了1000萬美元的預付款，不能退還，也不能貸記。此外，我們有權獲得聯合開發計劃下進行研究和開發的費用，估計費用總額為2000萬美元。
吾等認為，小野協議內的某些計算單位代表客户關係，並根據ASC 606，吾等釐定小野協議項下的初始交易價格為3,000,000美元，包括預付、不可退還及不可入賬的1,000,000美元及估計研發費用總額2,000,000美元。此外，我們根據《小野協議》確定了我們的履約義務，包括我們向小野授予受某些條件制約的某些知識產權的許可、我們開展研究服務以及我們參與聯合指導委員會。我們確定，所有履約義務應作為一項合併履約義務入賬，因為沒有單獨的履約義務是不同的，合併的履約義務應在研究服務的預期期限內轉移，估計期限為四年。
28
2020年12月4日，我們與小野就《小野協議》簽訂了信函協議(《小野信函協議》)。根據Ono Letter協議，Ono向美國交付了針對某些實體腫瘤上表達的抗原的專有抗原結合域，並提名了Ono抗原結合結構域等抗原結合域併入候選2。就此類提名，Ono向我們支付了1,000萬美元的里程碑式費用，用於根據Ono協議進一步研究和開發候選2，並且Ono繼續根據Ono協議向候選2保留其選擇權。此外，我們與Ono一起同意終止與候選1的Ono協議。我們保留在全球範圍內研究、開發和商業化候選1的所有權利，而不對Ono承擔任何義務。
2022年6月28日，我們簽署了《小野協定》修正案(《小野修正案》)。根據《小野修正案》，合作範圍擴大到包括研究和開發從工程母體誘導多能幹細胞(IPSC)衍生的CAR靶向自然殺傷(NK)細胞候選細胞。此外，根據《小野修正案》，小野將貢獻針對第二種實體腫瘤抗原(候選3)的新的結合域。到2024年9月，我們將繼續從小野獲得承諾的研發資金，我們正在聯合開發計劃下聯合開展研發活動，目標是將針對此類固體腫瘤抗原的合作候選者推進到預先定義的臨牀前里程碑。根據《小野修正案》，估計的研究和開發費用總額增加了約930萬美元，在聯合開發計劃期間的研究和開發費用總額估計為2930萬美元，條件是小野公司行使其選擇權，繼續為以第二種固體腫瘤抗原為靶標的候選人進行研究。
在截至2022年9月30日的三個月和九個月內，我們根據小野協議分別確認了80萬美元和370萬美元的協作收入。在截至2021年9月30日的三個月和九個月內，我們根據小野協議分別確認了300萬美元和810萬美元的協作收入。
研究和開發費用
研發費用包括與我們候選產品的研究、臨牀前開發、工藝和擴大開發、製造和臨牀開發相關的成本，包括我們的iPSC產品平臺在內的細胞編程技術的研究和開發，以及根據我們的合作協議進行的研究和開發活動的績效。這些費用在發生時計入費用，包括：
我們計劃在可預見的未來增加我們目前的研發費用水平，同時繼續臨牀和臨牀前開發以及我們候選產品的製造，研究和開發我們的iPSC產品平臺，並履行我們根據合作協議承擔的義務，包括我們與Janssen、Ono、明尼蘇達大學和MSK的協議。我們目前計劃在未來12個月進行的研究和開發活動主要包括以下內容：
29
由於臨牀前和臨牀開發和製造的本質上是不可預測的，考慮到我們的新治療方法和我們候選產品的當前開發階段，我們無法確定也無法估計我們將需要的時間表以及我們將為開發和製造我們的候選產品而產生的成本。臨牀和臨牀前開發和製造的時間表和成本，以及開發和製造成功的潛力，可能與預期大不相同。此外，我們無法預測哪些候選產品可能會受到未來合作的影響，何時將確保此類安排(如果有的話)，以及此類安排將在多大程度上影響我們的開發和製造計劃以及資本要求。我們無法預測持續的新冠肺炎疫情和烏克蘭持續衝突對我們業務和運營的影響，我們的支出可能會因新冠肺炎疫情或烏克蘭持續衝突造成的延誤或中斷而增加，包括我們在短期內為確保業務連續性和防止可能的供應鏈短缺而採取的行動的結果。
一般和行政費用
一般及行政開支主要包括薪金及與員工相關的成本，包括行政、營運、財務及人力資源職能員工的股票薪酬；會計、法律及税務服務的專業費用；取得、起訴、維護及執行我們知識產權的成本；以及支持我們作為上市公司運作的其他成本及收費，包括董事及高級職員保險費。我們預計，隨着我們增加研發活動，保持對交易所上市和美國證券交易委員會要求的遵守，保護和執行我們的知識產權，以及繼續作為上市公司運營，我們的一般和行政費用在未來將會增加。
其他收入(費用)
其他收入(支出)包括與2018年5月15日修訂和重新簽署的與紀念斯隆·凱特琳癌症中心(MSK)的獨家許可協議(修訂後的MSK許可)相關的股價增值里程碑的公允價值變化、現金和現金等價物賺取的利息收入以及投資利息收入(包括折價和溢價的攤銷)。
關鍵會計政策與重大判斷和估計
我們管理層對我們的財務狀況和經營結果的討論和分析是以我們未經審計的簡明綜合財務報表為基礎的，這些財務報表是根據美國公認會計原則編制的。在編制這些未經審計的簡明合併財務報表時，我們需要做出影響我們財務報表中資產、負債、收入和費用的報告金額以及或有資產和負債披露的估計和判斷。我們會持續評估我們的估計和判斷，包括與修訂後的MSK許可證的股價增值里程碑的公允價值、包含租賃的合同、應計費用、基於股票的薪酬以及根據我們的合作協議預計將產生的估計總成本相關的估計和判斷。我們的估計基於歷史經驗、已知趨勢和事件、財務模型以及各種其他被認為在當時情況下是合理的因素，這些因素的結果構成了對資產和負債的賬面價值作出判斷的基礎，而這些資產和負債的賬面價值從其他來源看起來並不明顯。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計值不同。
截至2021年12月31日的年度報告Form 10-K中第7項所述的會計政策中涉及的估計和判斷仍然是我們的關鍵會計政策，在截至2022年9月30日的9個月內，我們的關鍵會計政策沒有其他重大變化。
見未經審計的簡明綜合財務報表附註1，其中概述了重要的會計政策和與最近的會計聲明有關的信息。
30
經營成果
截至2022年9月30日及2021年9月30日止三個月的比較
下表彙總了截至2022年9月30日和2021年9月30日的三個月的運營結果(單位：千)：
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|
截至9月30日的三個月， |
|
|
增加/ |
|
||||||
|
|
2022 |
|
|
2021 |
|
|
(減少) |
|
|||
協作收入 |
|
$ |
14,981 |
|
|
$ |
14,225 |
|
|
$ |
756 |
|
研發費用 |
|
|
79,817 |
|
|
|
53,130 |
|
|
|
26,687 |
|
一般和行政費用 |
|
|
21,555 |
|
|
|
15,718 |
|
|
|
5,837 |
|
其他收入(費用)合計 |
|
|
2,828 |
|
|
|
11,315 |
|
|
|
(8,487 |
) |
協作收入。在截至2022年9月30日和2021年9月30日的三個月中，根據我們與揚森和小野的合作協議，我們分別確認了1500萬美元和1420萬美元的收入。
研究和開發費用。截至2022年9月30日的三個月，研發費用為7980萬美元，而截至2021年9月30日的三個月為5310萬美元。研究和開發費用增加的主要原因如下：
一般和行政費用。截至2022年9月30日的三個月，一般和行政費用為2160萬美元，而截至2021年9月30日的三個月為1570萬美元。一般和行政費用的增加主要是由於員工薪酬和福利支出增加了360萬美元，其中包括基於股票的員工薪酬支出增加了210萬美元，專利和法律費用增加了230萬美元。
其他收入(費用)，淨額。截至2022年和2021年9月30日的三個月，淨其他收入(支出)分別為280萬美元和1130萬美元。在截至2022年9月30日的三個月內，我們記錄了90萬美元的收入，可歸因於修訂後的MSK許可證下股價增值里程碑的公允價值變化。截至2022年9月30日的三個月的其他收入(支出)淨額還包括現金和現金等價物的利息收入以及投資的利息收入(包括折價和溢價的攤銷)。
在截至2021年9月30日的三個月內，我們記錄了110萬美元的其他費用，可歸因於修訂後的MSK許可證下股價增值里程碑的公允價值變化。截至2021年9月30日的三個月的其他收入(支出)淨額還包括現金和現金等價物的利息收入以及投資的利息收入(包括折價和溢價的攤銷)。
截至2022年9月30日及2021年9月30日止的9個月比較
下表彙總了截至2022年9月30日和2021年9月30日的9個月的運營結果(單位：千)：
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|
截至9月30日的9個月， |
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增加/ |
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||||||
|
|
2022 |
|
|
2021 |
|
|
(減少) |
|
|||
協作收入 |
|
$ |
51,944 |
|
|
$ |
38,777 |
|
|
$ |
13,167 |
|
研發費用 |
|
|
233,263 |
|
|
|
146,004 |
|
|
|
87,259 |
|
一般和行政費用 |
|
|
62,648 |
|
|
|
40,385 |
|
|
|
22,263 |
|
其他收入(費用)合計 |
|
|
18,609 |
|
|
|
4,082 |
|
|
|
14,527 |
|
協作收入。在截至2022年9月30日和2021年9月30日的9個月中，根據我們與揚森和小野的合作協議，我們分別確認了5190萬美元和3880萬美元的收入。
31
研究和開發費用。截至2022年9月30日的9個月的研發費用為2.333億美元，而截至2021年9月30日的9個月的研發費用為1.46億美元。研究和開發費用增加的主要原因如下：
一般和行政費用。截至2022年9月30日的9個月，一般和行政費用為6260萬美元，而截至2021年9月30日的9個月為4040萬美元。一般和行政費用的增加主要是由於員工薪酬和福利支出增加了1290萬美元，其中包括基於股票的員工薪酬支出增加了660萬美元，以及專利和法律費用增加了350萬美元。
其他收入(費用)，淨額。截至2022年和2021年9月30日的9個月，其他收入(支出)淨額分別為1860萬美元和410萬美元。在截至2022年9月30日的9個月內，我們記錄了1,510萬美元的收入，可歸因於修訂後的MSK許可證下股價增值里程碑的公允價值變化。截至2022年9月30日的9個月的其他收入(支出)淨額還包括現金和現金等價物的利息收入以及投資的利息收入(包括折價和溢價的攤銷)。
在截至2021年9月30日的九個月內，我們記錄了310萬美元的其他費用，可歸因於修訂後的MSK許可證下股價增值里程碑的公允價值變化。截至2021年9月30日的9個月的其他收入(支出)淨額還包括現金和現金等價物的利息收入以及投資的利息收入(包括折價和溢價的攤銷)。
流動性與資本資源
自成立以來，我們的運營出現了虧損和負現金流。截至2022年9月30日，我們的累計赤字為9.944億美元，我們預計在可預見的未來，我們將繼續出現淨虧損。
經營活動
在截至2022年9月30日的9個月中，用於經營活動的現金為1.728億美元，而在截至2021年9月30日的9個月中，用於經營活動的現金為9260萬美元。經營活動中使用的現金的這一變化的主要驅動因素是我們淨虧損的增加，但非現金股票薪酬支出的增加部分抵消了這一變化。
與Janssen Biotech，Inc.達成協議
2020年4月2日(揚森協議生效日期)，我們與揚森簽訂了揚森協議，開發IPSC衍生的CAR NK和CAR T細胞候選產品用於治療癌症。此外，於Janssen協議生效日期，吾等與JJDC訂立購股協議。根據Janssen協議及股票購買協議的條款，於Janssen協議生效日期，吾等收到100,000,000美元，其中5,000,000美元為預付現金，而5,000,000美元則為JJDC以股權投資的形式。在5000萬美元的股權投資中，1,600萬美元比我們普通股的公允價值溢價，並被歸類為經營活動。
我們有權獲得我們根據揚森協議進行的所有研究、臨牀前開發和IND使能活動的費用。此外，我們有資格獲得：(I)對於第一個Janssen癌症目標，在實現指定的開發、監管和銷售里程碑(Janssen里程碑付款)後，我們有資格獲得第一個合作候選的最高8.98億美元的付款，以及針對第一個Janssen癌症目標的每個額外合作候選的最高4.6億美元的Janssen里程碑付款；以及(Ii)對於第二、第三和第四個Janssen癌症目標中的每一個，對於第一個合作候選人的每個Janssen里程碑付款，最高可支付7.06億美元，對於每個額外的合作候選人，最高可支付3.4億美元的Janssen里程碑付款，用於適用的Janssen癌症目標，其中，如果我們選擇共同商業化並平分各自合作候選人在美國的損益，某些Janssen里程碑付款可能會減少。我們還有資格從Janssen根據Janssen協議商業化的協作候選者的淨銷售額中獲得兩位數的分級版税，在某些情況下可能會減少。
在截至2022年9月30日的9個月中，我們根據揚森協議實現了另外兩個研究里程碑，每個里程碑獲得了300萬美元的現金支付，總計600萬美元。此外，在這九個月中，
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截至2022年9月30日，Janssen選擇為開發候選人行使商業期權，我們收到了1000萬美元的期權行使付款。截至2022年9月30日，尚未向我們支付任何版税。
與揚森協議有關，我們向某些現有許可方支付了1,560萬美元的再許可費，截至2022年9月30日已全部支付。1560萬美元的從屬許可對價代表ASC 340項下的資產，其他資產和遞延成本。
與小野藥業有限公司的協議。
2018年9月14日，我們與小野簽訂了小野協議，共同開發和商業化兩個現成的IPSC衍生汽車T細胞產品候選產品(每個候選產品和集體候選產品)。根據小野協議的條款，小野向我們支付了1,000萬美元的預付款，不可退還和不可貸記。此外，作為我們在聯合開發計劃下進行研究和臨牀前開發的對價，小野向我們支付聯合開發計劃中年度預算中規定的年度研究和開發費用，在聯合開發計劃期間，這些費用估計總計為2000萬美元。此外，根據小野協議的條款，小野同意向我們額外支付至多4,000萬美元，這取決於臨牀前里程碑的實現以及小野行使其獲得開發和商業化候選藥物的獨家許可證的選擇權。這些費用是在預付款和研發費用之外的費用。
2020年12月4日，我們與小野就小野協議簽訂了小野函件協議。根據Ono Letter協議，Ono向美國交付了針對某些實體腫瘤上表達的抗原的專有抗原結合域，並提名了Ono抗原結合結構域等抗原結合域併入候選2。與此相關，Ono於2020年12月向我們支付了1,000萬美元的里程碑式費用，用於根據Ono協議進一步研究和開發候選2，而Ono繼續根據Ono協議向候選2保留其選擇權。此外，小野信協議終止了與候選人1有關的進一步發展。
2022年6月28日，我們簽署了《小野修正案》，擴大了合作範圍，將CAR靶向NK細胞的研究和開發包括在內，根據該修正案，小野同意貢獻針對第二種實體腫瘤抗原(候選3)的新結合域。根據《小野修正案》，估計的研究和開發費用總額增加了約930萬美元，在聯合開發計劃期間的研究和開發費用總額估計為2930萬美元，條件是小野公司行使其選擇權，繼續為以第二種固體腫瘤抗原為靶標的候選人進行研究。
根據《小野修正案》，我們和小野正在聯合開發計劃下共同開展研究和開發活動，目標是將候選2和候選3推進到預先定義的臨牀前里程碑。我們向小野授予了在特定時間段內根據某些知識產權獲得獨家許可的選擇權，以在世界所有地區開發和商業化剩餘的每個候選產品，我們保留根據一項聯合安排在美國和歐洲共同開發和共同商業化的權利，根據該協議，我們有資格分享至少50%的利潤和損失(選擇權)。
根據《小野修正案》的條款，如果小野行使了候選人2或候選人3的選擇權，並在特定地區就候選人實現了某些臨牀、監管和商業里程碑(小野里程碑)，我們有權為每名候選人獲得總計高達8.43億美元的額外里程碑付款，如果公司選擇如上所述共同開發和共同商業化候選人，則適用於美國和歐洲的里程碑付款將被削減50%。截至2022年9月30日，除了2020年12月與小野信協議相關的1000萬美元外，我們還沒有收到任何里程碑式的付款。我們還有資格獲得基於小野公司在特定地區的每個候選人的年淨銷售額從中位數到低兩位數的分級版税(版税)，此類版税可能會有所減少。截至2022年9月30日，尚未向我們支付任何版税。
關於《小野協議》、《小野信函協議》和《小野修正案》，我們向某些現有許可方支付了400萬美元的再許可費。400萬美元的從屬許可對價代表ASC 340下的資產，其他資產和遞延成本。截至2022年9月30日，此類對價已全部支付。
紀念斯隆·凱特琳癌症中心許可協議
2018年5月15日，我們與MSK簽訂了修訂後的MSK許可證。修訂後的MSK許可修訂並重申了我們與MSK於2016年8月19日簽訂的獨家許可協議，根據該協議，我們與MSK就涉及iPSC衍生細胞免疫療法的組合物和方法的權利訂立了獨家許可協議，包括來自汽車改造的IPSC的T細胞和NK細胞。
根據修訂的MSK許可證，MSK向我們授予了與新的汽車構造和現成的汽車T細胞相關的某些專利和專利申請的額外許可，包括使用集羣規則間隔短迴文重複(CRISPR)和其他創新技術來生產它們，在每種情況下都用於研究、開發和商業化許可
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在全球所有人類治療用途領域的產品。我們有權根據修訂後的MSK許可證的條款向某些被許可的權利授予再許可，在這種情況下，我們有義務向MSK支付收到的某些再許可收入的一定比例。
如果獲得許可的產品達到指定的臨牀里程碑，則MSK有資格獲得基於我們普通股價格的總計7500萬美元的特定里程碑付款，其中欠MSK的此類付款金額取決於我們普通股價格在實現該臨牀里程碑之日後的某些漲幅。這些支付是基於普通股價格倍數，分子是我們普通股十個交易日的往績平均收盤價的公允價值，分母是我們普通股在修訂的MSK許可證生效日期的十個交易日的往績平均收盤價，根據任何股票拆分、現金股息、股票股息、其他分配、合併、資本重組或類似事件進行調整。根據修訂的MSK許可證條款，在公司控制權變更時，在某些情況下，我們可能需要根據與控制權變更相關的普通股價格向MSK支付部分款項。
截至2022年9月30日，我們記錄了與修訂後的MSK許可證的股價增值里程碑相關的900萬美元負債。2021年7月，根據修訂後的MSK許可證，我們的授權產品實現了指定的臨牀里程碑，我們的10個交易日往績平均普通股價格超過了第一個預先指定的門檻。因此，在截至2021年12月31日的一年中，我們向MSK匯款了2000萬美元。
投資活動
在截至2022年9月30日的9個月中，投資活動提供了1.136億美元的現金，而在截至2021年9月30日的9個月中，投資活動使用的現金為3.953億美元。這一變化主要是由於在截至2022年9月30日的9個月中購買的投資減少了2.977億美元，而在截至2021年9月30日的9個月中購買的投資減少了7.947億美元。本報告所述期間的所有其他投資活動都歸因於購置財產和設備。
融資活動
在截至2022年9月30日的9個月中，融資活動提供了770萬美元的現金，其中主要包括根據員工股票期權的行使從股權激勵計劃中發行普通股。
在截至2021年9月30日的9個月中，融資活動提供了4.497億美元的現金，其中包括我們2021年1月公開發行普通股和發行預先出資的認股權證的淨收益4.324億美元，以及根據行使員工股票期權從股權激勵計劃中發行普通股所收到的1730萬美元。
從公司成立到2022年9月30日，我們主要通過公開和非公開出售普通股、發行認股權證、非公開配售優先股和可轉換票據、商業銀行債務以及合作活動和贈款的收入為我們的綜合業務提供資金。截至2022年9月30日，我們的現金和現金等價物以及投資總額為5.191億美元。
公開發行普通股
2021年1月，我們完成了普通股的公開發行，根據擱置登記聲明，投資者以每股85.5美元的價格購買了510萬股我們的普通股，其中某些投資者與我們的董事有關聯。此外，我們向某些投資者發行了預融資權證，以代替普通股，購買257,310股我們的普通股(預融資權證)。預資金權證的收購價為每股預資金權證85.499美元，相當於普通股每股公開發行價減去每股此類預資金權證0.001美元的行使價。有關更多詳細信息，請參見注釋8。公開發售和發行預融資權證的總收益為4.6億美元。扣除2,760萬美元的承銷折扣、佣金及與公開發售及發行預籌資權證有關的開支後，淨收益為4.324億美元。
加州再生醫學研究所獎
2018年4月5日，我們與CIRM簽署了一項獎勵協議，根據該協議，CIRM授予我們400萬美元，以推動我們的FT516候選產品進入首個人類臨牀試驗(該獎項)。根據該獎項的條款，我們有資格在整個獎項項目期間獲得五筆總額為400萬美元的不同數額的付款。2019年11月，我們提交了FT516在晚期實體瘤中的IND申請。截至2022年9月30日，我們收到了根據該獎項支付的總額為400萬美元的款項。
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該獎項受我們的某些共同資助要求的約束。我們有權自行決定是否將該獎項作為貸款或贈款。如果我們選擇將該獎項視為貸款，我們將有義務向CIRM償還i)60%、ii)80%、iii)100%或iv)100%加7%的獎金加倫敦銀行同業拆借利率，該償還率取決於我們選擇時FT516的臨牀開發階段。如果我們在獲獎之日起10年內不選擇將該獎項視為貸款，該獎項將被視為一項贈款，我們將有義務向CIRM支付FT516商業銷售的特許權使用費，直至該特許權使用費支付等於根據該獎項授予我們的總金額的九倍。
表格S-3上的登記聲明
2021年11月，我們提交了一份自動擱置登記聲明(第333-260772號文件)，該聲明自備案之日起生效。貨架登記聲明允許我們不時發行某些證券，包括我們的普通股。根據自動貨架登記聲明進行的任何發售的具體條款在此種發售時確定。此外，我們與Jefferies Group LLC(Jefferies)簽訂了一項市場發售計劃的銷售協議，根據這份自動貨架登記聲明，我們可以不時根據本自動貨架登記聲明，通過作為銷售代理的Jefferies提供和出售總髮行價高達3.5億美元的普通股。
營運資本要求
我們預計，在可預見的未來，我們將繼續遭受虧損，隨着我們繼續研究、製造和開發我們的候選產品，並根據我們與揚森和小野的合作協議進行更多的研究、製造和開發活動，我們預計虧損將會增加。我們的候選產品尚未獲得監管部門的批准，我們可能無法成功實現我們候選產品的商業化。
我們相信，截至2022年9月30日，我們現有的現金和現金等價物和投資將足以滿足我們至少在未來12個月的預計運營需求。然而，在治療產品的研究、製造和開發中，我們受到所有風險和不確定性的影響。例如，FDA或其他監管機構可能要求我們生成額外的數據或進行額外的臨牀前研究、生產活動或臨牀試驗，或者可能要求我們提出超出我們目前預期的其他要求。此外，候選產品有可能在臨牀前研究或臨牀試驗中顯示出有希望的結果，但無法建立獲得監管批准所需的足夠的安全性和有效性數據。由於這些和其他風險和不確定性以及成功的可能性，我們開發候選產品所需的研究、製造和開發活動的持續時間和成本無法準確估計，可能會有很大差異。在我們的研究、製造和開發活動中，我們可能會遇到困難、複雜情況、延誤和其他未知因素和不可預見的費用，其中任何一項都可能大幅增加我們的資本需求，並可能對我們的流動性造成不利影響。
我們將需要額外的資金來研究、製造和開發我們的候選產品，並履行我們根據合作協議承擔的義務，並且由於我們的業務、運營、財務狀況或前景的任何變化，包括新冠肺炎大流行、通貨膨脹率和全球經濟狀況的任何影響，以及烏克蘭持續的衝突，我們可能需要比預期更早地尋求額外資金。我們預計，在可預見的未來，我們將通過出售公共或私人股本或債務證券來滿足我們的資本需求。然而，在合理的條件下，我們可能無法獲得額外的資本，如果有的話。如果我們無法以我們可以接受的金額或條款籌集額外資本，我們可能不得不大幅推遲、縮減或停止我們一個或多個候選產品的研究、製造或開發。如果我們真的通過發行額外的股本或債務證券籌集更多資金，可能會導致我們現有股東的股權稀釋，固定支付義務增加，以及具有可能優先於我們普通股的權利的證券的存在。此外，如果我們產生債務，我們可能會受到金融或其他契約的約束，這些契約可能會對我們開展業務的能力造成不利限制、損害或影響，例如要求我們放棄某些候選產品或技術的權利，或限制我們獲取、銷售或許可知識產權或產生額外債務的能力。任何這些事件都可能嚴重損害我們的業務、運營、財務狀況和前景。此外，雖然新冠肺炎大流行、通貨膨脹率以及烏克蘭持續的衝突對我們的業務、運營、財務狀況和前景以及全球經濟都產生了全面影響, 雖然目前未知且難以預測，但疫情已造成全球金融市場嚴重混亂，並給全球金融市場帶來不確定性，疫情、不斷上升的通貨膨脹率和全球經濟狀況或烏克蘭衝突可能對我們未來通過股權或債務融資籌集資金的能力產生重大不利影響。
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我們對現有現金及現金等價物和投資將在多長時間內足以支持我們的業務的預測是前瞻性陳述，涉及重大風險和不確定因素。我們的預測基於可能被證明是錯誤的假設，實際結果可能與我們的預期大不相同，這可能會對我們的資本資源和流動性產生不利影響。我們可以比目前預期的更快地利用我們可用的資本資源。今後所需資金的數額和時間，無論是近期還是長期，將取決於許多因素，包括但不限於：
此外，我們正在密切關注與新冠肺炎疫情、通貨膨脹率和全球經濟狀況以及烏克蘭持續衝突相關的持續事態發展，並評估可能對我們的財務狀況和前景以及我們的經營業績產生負面影響的業務和運營的調整。我們將繼續評估我們的運營資本需求，並可能在情況需要時對我們的業務和運營進行調整。如果我們因為缺乏足夠的資本而不能繼續或擴大我們的研究、製造和開發業務，或以其他方式利用我們的商機，我們的業務、運營、財務狀況和前景可能會受到實質性的不利影響。
合同義務和承諾
我們以不可撤銷的經營租賃方式出租某些辦公、實驗室和製造空間。除租金外，我們的租約還需繳納一定的固定費用。租約還需要繳納公共區域維護、財產税、財產保險和其他可變成本的額外可變費用。有關我們的租賃義務的更多細節，請參閲未經審計的簡明綜合財務報表附註7。
我們與MSK簽訂了一項許可協議，根據該協議，我們獲得了涵蓋IPSC衍生細胞免疫療法的組合物和方法的權利，包括來自CARS基因改造的IPSC衍生的T細胞和NK細胞。如果獲得許可的產品達到指定的臨牀里程碑，則MSK有資格獲得基於我們普通股價格的總計7500萬美元的特定里程碑付款，其中欠MSK的此類付款金額取決於我們普通股價格在實現該臨牀里程碑之日後的某些漲幅。2021年7月，我們在修訂後的MSK許可證下實現了授權產品的指定臨牀里程碑，我們的10個交易日往績平均普通股價格超過了第一個預先指定的門檻。因此，我們向MSK匯款了2000萬美元的第一筆里程碑式的付款。有關我們的股價升值里程碑義務的更多細節，請參閲未經審計的簡明綜合財務報表附註2。
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本公司並無未經審計的簡明綜合資產負債表或財務報表附註所完全披露的重大合約責任。
通貨膨脹率
在本季度報告所涵蓋的期間，通貨膨脹率有所上升，預計在不久的將來還會繼續上升。通貨膨脹因素，如原材料價格、利率和勞動力成本的增加，可能會對我們的經營業績產生不利影響。雖然到目前為止，我們並不認為通貨膨脹對我們的財務狀況或經營結果產生了實質性影響，但在不久的將來，我們可能會遇到一些影響，特別是如果通貨膨脹率繼續上升的話。
項目3.定量和合格IVE關於市場風險的披露
利率風險
我們面臨着與利率變化相關的市場風險。截至2022年9月30日，我們的現金和現金等價物包括現金和貨幣市場共同基金，我們的投資包括美國國債、非美國政府證券、市政證券、公司債務證券和商業票據，期限從收購之日起三個月至三十六個月不等。我們對市場風險的主要敞口是利息收入敏感度，這受到美國利率總體水平變化的影響。然而，由於我們投資組合中的工具風險較低，市場利率10%的變化不會對我們的財務狀況和/或運營結果產生實質性影響。
股價敏感度
我們與MSK簽訂了一份修訂和重述的許可協議，根據該協議，我們獲得了涵蓋iPSC衍生細胞免疫療法的組合物和方法的權利，包括來自由CARS設計的iPSC的T細胞和NK細胞。如果獲得許可的產品達到指定的臨牀里程碑，MSK有資格獲得總額高達7500萬美元的某些里程碑付款，其中欠MSK的此類付款的金額取決於我們普通股價格在實現該臨牀里程碑之日後的某些上漲。截至2022年9月30日，其餘里程碑的股價增值里程碑的估計公允價值為900萬美元。
截至每個資產負債表日期，我們普通股價格的變化可能會導致股價升值里程碑和相關負債以及由此產生的費用或收益的估計公允價值發生較大變化。有關敏感性分析，請參閲我們未經審計的簡明綜合財務報表附註5。
項目4.控制S和程序
披露控制和程序
我們在我們的管理層(包括我們的首席執行官和首席財務官，他們分別擔任我們的首席執行官和首席財務官)的監督和參與下，對截至本季度報告10-Q表格所涵蓋的期間結束時，我們的披露控制和程序的設計和運作的有效性進行了評估，這些控制和程序在交易所法案下的規則13a-15(E)和15d-15(E)中定義。在設計和評估披露控制措施和程序時，管理層認識到，任何控制措施和程序，無論設計和操作多麼完善，都只能為實現預期的控制目標提供合理的、而不是絕對的保證，管理層在評估可能的控制措施和程序的成本效益關係時必須運用其判斷。基於這一評估，我們的首席執行官和首席財務官各自得出結論，截至2022年9月30日，我們的披露控制和程序在合理的保證水平下是有效的。
財務報告內部控制的變化
於最近一個財政季度內，我們的財務報告內部控制並無發生重大影響或合理地可能對財務報告內部控制產生重大影響的變化。
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第二部分：其他信息
項目1.法律法規法律程序文件
2022年5月13日，我們在聖地亞哥高等法院對Shoreline Biosciences，Inc.(Shoreline)及其兩位創始人Dan S.Kaufman博士(Kaufman博士)和Kleanthis G.Xanthopoulos博士提出了六項指控。我們的索賠源於考夫曼創立和參與Shoreline的業務，違反了根據考夫曼與公司之間的科學顧問協議，他作為我們的科學顧問對我們的排他性義務。我們的索賠包括違反合同、違反誠實信用和公平交易的默示契約、欺詐和欺騙、侵權幹預、不公平商業行為的賠償和不當得利。我們正在尋求金錢上的賠償。
2022年5月13日，我們和懷特黑德生物醫學研究所(懷特黑德)在美國加利福尼亞州南區地區法院向Shoreline和Kaufman提起第二起訴訟，要求被告侵犯美國專利第8,071,369、8,932,856、8,951,797、8,940,536、9,169,490和10,457,917號(懷特黑德專利)，要求賠償損失。我們從Whitehead獨家授權的Whitehead專利涉及在產生誘導多潛能幹細胞(IPSCs)過程中將人類體細胞重新編程為多潛能狀態的關鍵成分和方法。Shoreline和Kaufman都對我們的投訴提出了答覆，否認侵權並聲稱懷特黑德的專利無效。
這兩起訴訟都處於早期階段，仍懸而未決。我們可能會不時地受到各種其他法律程序和索賠的影響，這些訴訟和索賠是在我們的正常業務活動中出現的。
第1A項。RISK因素
風險因素
您應仔細考慮以下風險因素，以及本季度報告Form 10-Q和我們的其他公開文件中的其他信息。任何這些風險的發生都可能損害我們的業務、財務狀況、運營結果和/或增長前景，或者導致我們的實際結果與我們在本報告中以及我們可能不時做出的前瞻性陳述中包含的結果大不相同。在評估我們的業務時，您應該考慮我們公開申報文件中描述的所有風險因素。
與我們的候選產品的發現、開發和監管相關的風險
如果我們未能完成候選產品的臨牀前或臨牀開發，或未能獲得監管部門的批准，我們的業務將受到嚴重損害。
我們所有的候選產品目前都在研究或早期臨牀開發中。我們尚未完成任何候選產品的臨牀開發或獲得監管部門的批准。只有一小部分研究和開發計劃最終會產生商業上成功的產品，我們不能向您保證，我們的任何候選產品都將證明安全性、純度和有效性，或支持進一步的臨牀前研究、臨牀開發或監管批准所需的療效。
對於我們的任何候選產品，我們可能會出於各種原因而推遲或取消正在進行和計劃中的臨牀開發活動或研究和開發活動，包括：
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此外，我們只有在精心設計和進行的臨牀試驗中證明候選產品是根據適用的監管要求生產的，安全、純淨和有效，並以其他方式滿足批准特定適應症所需的適當標準，才能獲得監管部門的批准，使FDA或類似的外國監管機構滿意，才能將候選產品上市。我們能否獲得監管機構對我們的候選產品的批准取決於其他因素，包括額外的臨牀前研究、工藝開發和製造活動以及臨牀試驗，我們的臨牀試驗是否在安全性方面表現出統計上的顯著療效而不是潛在的治療益處，以及監管機構是否同意我們的臨牀試驗和生產運營的數據足以支持批准。此外，FDA對我們正在研究的相同適應症的新產品的批准可能會改變護理標準，這可能會導致FDA或其他監管機構要求我們進行額外的研究，以證明我們的候選產品優於新的護理標準。要獲得監管批准，還需要向相關監管機構提交有關產品製造操作的信息，並由相關監管機構檢查製造設施。我們當前和未來的臨牀試驗結果可能不符合FDA或其他監管機構批准上市候選產品的要求，監管機構可能會以其他方式確定我們的製造操作不足以支持批准。我們可能需要進行我們目前沒有預料到的臨牀前研究和臨牀試驗, 包括由於護理標準的變化。如果我們未能完成候選產品的臨牀前或臨牀開發，或未能獲得監管部門的批准，我們將無法從產品銷售中獲得任何收入，我們根據任何合作協議收到里程碑付款或其他付款的能力可能會受到損害，這將損害我們的業務、潛在客户、財務狀況和運營結果。
我們可能會在啟動、進行或完成臨牀試驗方面面臨延誤，而我們可能根本無法啟動、進行或完成這些試驗。
我們在很大程度上依賴於我們完成候選產品的臨牀開發並獲得監管部門批准的能力。我們還沒有完成必要的臨牀試驗，以支持批准我們的任何候選產品上市的申請。我們或啟動或執行我們候選產品臨牀試驗的任何研究人員可能會在當前或未來的臨牀試驗中遇到延遲，我們不知道我們或我們的調查人員是否能夠按時啟動、招募患者或完成我們產品候選產品的臨牀試驗。由於許多因素，我們候選產品的當前和未來臨牀試驗可能會被推遲、不成功或終止，或根本沒有啟動，包括與以下因素相關的因素：
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如果我們候選產品的任何臨牀試驗的啟動或進行出現延誤，或者這些臨牀試驗中的任何一個在完成之前被終止，我們候選產品的商業前景將受到損害。此外，在啟動、進行或完成臨牀試驗或調整某些研究方案和程序方面的任何延誤，包括由於缺乏進行研究所需的材料或試劑，或由於新冠肺炎大流行或其他因素而導致的延誤，都將增加我們的成本，減緩我們的候選產品開發和監管審批過程，並危及我們獲得監管部門批准、開始產品銷售和創造收入的能力。此外，許多導致或導致臨牀試驗啟動、進行或完成延遲的因素最終也可能導致我們的候選產品被拒絕監管批准。任何這些情況都將嚴重損害我們的業務、前景、財務狀況、經營結果以及我們普通股的市場價格。
我們的候選電池產品的製造和分銷，特別是我們的IPSC衍生電池產品候選產品的製造和分銷是複雜的，並受到多種風險的影響。這些風險可能會大幅增加我們的成本，限制我們候選產品的臨牀和商業供應，如果FDA或其他監管機構對我們的製造業務提出額外要求，或者如果我們被要求改變製造業務以符合監管要求，我們候選產品的開發和商業化可能會被大幅推遲或限制。
我們候選細胞產品的製造和供應涉及比大多數小分子藥物和其他細胞免疫療法所需的更復雜的新工藝，因此帶來了重大挑戰，並受到多重風險的影響。對於我們的IPSC衍生產品候選，這些複雜的過程包括對人成纖維細胞進行重新編程以獲得IPSCs，在某些情況下對這些IPSCs進行基因工程，以及對IPSCs進行分化以獲得所需的細胞產品候選。由於生產生物製品和分發細胞療法的複雜性，一般情況下，製造和分發生物製品和細胞療法的成本，尤其是我們的候選細胞產品，通常比傳統的小分子化合物要高。此外，我們的商品成本開發還處於早期階段。製造和加工我們的候選產品的實際成本可能比我們預期的要高，並可能對我們候選產品的商業可行性產生重大和不利的影響。
我們在製造基於細胞的療法方面的經驗有限。我們仍在為我們的候選產品的臨牀和商業規模製造開發優化的和可重複的製造工藝，我們的任何製造工藝都沒有經過驗證，可以用於我們的候選產品的商業生產。在我們為大規模臨牀試驗或商業規模擴大生產規模時，我們可能會面臨多重挑戰，其中包括成本超支、工藝擴大的潛在問題、工藝重複性、穩定性問題、符合良好的生產實踐、批次一致性和原材料的及時可獲得性。此外，我們正在繼續優化我們的候選產品的供應和運輸方案，以便分發到臨牀試驗地點。儘管我們正在努力為我們的候選產品開發可重複性和商業可行性的製造工藝，併為我們的候選產品的供應和運輸制定有效的協議，但要做到這一點是一項困難和不確定的任務。
我們可能會更改或被FDA要求更改我們的製造流程，包括用於製造我們的候選產品的材料和設備，因為我們正在繼續開發和完善用於高級臨牀試驗和商業化的候選產品的製造和分銷流程，我們不能確保即使這些工藝、材料和設備的微小更改也不會導致我們的候選產品表現不同，並影響我們正在進行的和計劃中的臨牀試驗的結果或產品一旦商業化後的性能。在某些情況下，我們製造業務的變化，包括我們使用的方案、流程、材料或設施的變化，可能需要我們進行額外的臨牀前研究或可比性研究，或者在進行額外的臨牀研究或為候選產品申請監管批准之前從患者那裏收集額外的臨牀數據。這些要求可能會導致我們候選產品的臨牀開發和商業化計劃的延遲，並可能大幅增加我們的開發成本。
我們可能開發的任何產品的製造流程都受到FDA和外國監管機構的批准要求，我們將需要持續滿足所有適用的FDA和外國監管機構的要求，我們的CMO或其他第三方製造商也將需要滿足這些要求。我們現有的候選產品目前是由我們或第三方細胞處理設施或CMO製造的，包括由我們的臨牀站點運營或附屬於我們的臨牀站點的設施，而我們當前的製造操作，包括方案、工藝、材料和設施，可能不支持監管機構對我們現有的候選產品的批准。根據適用的法規要求，我們可能需要確定用於製造這些候選產品的替代方案、工藝、材料或設施。此外，我們可能需要更改我們的候選產品的供應和運輸協議，以便能夠有效地分發我們的候選產品。對我們的製造和供應協議、流程、材料或設施的任何修改，以及為我們的候選產品建立可接受的製造和供應操作的任何延誤或無法建立，都可能要求我們產生額外的開發成本或導致我們的臨牀開發延遲。如果我們或我們的CMO或其他第三方製造商無法可靠地生產符合FDA或其他監管機構可接受的規格的產品，我們可能無法獲得或保持我們將此類產品商業化所需的監管批准。即使我們的任何候選產品獲得了監管部門的批准，也不能保證我們或我們的CMO或其他第三方製造商能夠生產
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批准的產品符合FDA或其他監管機構可接受的規格，以足夠的數量和必要的時間表生產，以滿足產品可能推出的要求，或滿足未來的潛在需求。此外，法規要求的變化可能需要我們或我們的第三方製造商進行額外的研究，或修改用於製造我們的候選產品或其任何組件的協議、工藝、材料或設施。這些挑戰中的任何一項都可能推遲臨牀試驗的啟動或完成，需要過渡臨牀試驗或重複一項或多項臨牀試驗，增加臨牀試驗成本，推遲我們候選產品的批准，損害商業化努力，增加我們的商品成本，並對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生不利影響。
與在國外進行研究和臨牀試驗以及在國際上營銷我們的候選產品相關的各種風險可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。
我們計劃在全球範圍內開發我們的候選產品，並可能將其商業化。因此，我們預計我們將面臨與在國外經營有關的額外風險，包括：
與我們潛在的國際業務相關的這些和其他風險可能會對我們獲得或維持盈利業務的能力產生重大不利影響，這可能會對我們的業務和運營結果產生重大不利影響。
我們計劃在美國以外的地方對我們的候選產品進行臨牀試驗，FDA可能不接受在這些地點進行的試驗數據。
到目前為止，我們只在美國進行了臨牀試驗。然而，我們未來可能會選擇進行一項或多項臨牀試驗，或將地點納入目前或未來美國以外的臨牀試驗。
儘管FDA可能會接受來自美國以外地點或臨牀試驗的數據，但這些數據的接受取決於FDA施加的條件。FDA一般不會考慮非根據IND進行的外國臨牀試驗的數據，除非(I)試驗設計良好，並根據GCP要求進行良好操作，包括臨牀試驗的設計、實施、性能、監測、審計、記錄、分析和報告方面的要求，以確保數據和報告的結果是可信和準確的，以及試驗受試者的權利、安全和福祉受到保護，並且(Ii)FDA能夠在必要時通過現場檢查來驗證試驗數據。如果外國臨牀試驗的數據打算作為在美國上市批准的唯一依據，FDA通常不會僅根據外國數據批准申請，除非(I)數據適用於美國人口和美國醫療實踐；(Ii)試驗由具有公認能力的臨牀研究人員進行；以及(Iii)數據可被認為有效
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不需要FDA進行現場檢查，或者如果FDA認為有必要進行這樣的檢查，FDA能夠通過現場檢查或其他適當的方法來驗證數據。此外，必須滿足FDA的臨牀試驗要求，包括足夠大的患者羣體和統計能力。許多外國監管機構也有類似的審批要求。此外，雖然這些臨牀試驗或試驗地點受進行試驗的當地適用法律的約束，但FDA是否接受數據將取決於其確定試驗或試驗地點是否也符合所有適用的美國法律和法規。不能保證FDA會接受在美國境外進行的試驗數據。如果FDA不接受來自美國以外的任何試驗或試驗地點的數據，很可能會導致需要進行額外的試驗，這將是昂貴和耗時的，並將推遲或停止我們對適用候選產品的開發。
如果我們的製造業務中斷，或者我們或我們的第三方供應商或製造商無法以可接受的質量水平或成本生產足夠數量的我們的候選產品，或根本無法生產，都將對我們的業務產生重大和不利的影響。.
開發生產工藝以支持臨牀研究和商業化要求是一項困難和不確定的任務，與擴展到臨牀試驗或商業化所需的水平相關的風險包括成本超支、工藝擴展的潛在問題、工藝重複性、穩定性和純度問題、批次一致性以及可接受的試劑和原材料的及時可用性。如果我們無法擴展到進行臨牀試驗或商業化所需的水平，我們可能無法生產足夠數量的候選產品來進行我們正在進行的和計劃中的臨牀試驗，或者如果任何候選產品獲準商業化，也無法滿足需求。我們還沒有使我們的任何候選產品進行商業規模的製造或加工，並且可能無法對我們的任何候選產品進行這樣的製造或加工。
我們在很大程度上依賴於我們在加利福尼亞州聖地亞哥的內部製造設施來生產我們的候選產品，我們依賴，並預計將繼續依賴第三方製造某些組件，並生產用於進行臨牀試驗的我們的候選產品。用於生產我們的候選產品的設施，包括我們自己的設施，必須由FDA或其他外國監管機構根據我們向FDA或其他外國監管機構提交申請後進行的檢查進行評估。如果FDA或類似的外國監管機構發現這些設施存在缺陷或不批准這些設施來生產我們的候選產品，或者如果它後來發現缺陷或在未來撤回任何此類批准，我們可能無法找到額外的或替代設施來以商業合理的條款及時生產該等候選產品或材料，或者根本無法找到。如果獲得批准，這將對我們開發、獲得監管部門批准或營銷我們的候選產品的能力產生重大影響。
由於我們依靠自己的製造設施來生產我們的候選產品，並依賴第三方來製造某些組件和候選產品本身，因此我們需要將某些製造工藝技術和某些中間產品轉讓給第三方，包括由CMO或我們運營的更大規模的設施，以促進我們的候選產品的生產，以進行臨牀試驗和商業化。轉移製造測試和流程以及技術訣竅是複雜的，涉及審查和合並可能隨着時間推移而演變的有記錄的和無記錄的過程。此外，將生產轉移到不同的設施可能需要利用新的或不同的工藝來滿足特定設施的具體要求。我們和我們委託製造候選產品的任何CMO或第三方將需要進行重要的開發工作，以轉移這些流程並生產我們的每個候選產品，以進行臨牀試驗和商業化。此外，我們可能需要證明我們為製造我們的候選產品而委託的任何CMO或第三方生成的材料與之前生產並用於測試的材料是否具有可比性。如果我們或我們的CMO無法制造類似的藥物產品，可能會推遲我們候選產品的繼續開發。
除了依賴第三方生產我們的候選產品外，我們還自己生產某些候選產品，並打算為我們正在進行的和計劃中的臨牀試驗生產部分或全部臨牀供應的IPSC衍生的NK細胞和T細胞候選產品。要做到這一點，我們將需要擴大我們自己的製造業務，因為我們目前在內部沒有基礎設施或能力來生產足夠數量的每一種候選產品，以支持我們進行每一項臨牀試驗或將每一種候選產品商業化(如果獲得批准)。因此，我們將被要求進行大量投資，以擴大我們現有的GMP製造能力和設施，建立更多的GMP製造設施，進行GMP生產，併為我們的候選產品的製造加工和擴大開發和技術轉讓活動，而我們擴大自己製造業務的努力可能不會成功。
即使我們成功地發展出足以滿足臨牀和商業供應的製造能力，我們的製造業務或我們所依賴的第三方製造商的製造業務出現問題，包括生產成本和產量、質量控制、產品穩定性、質量保證測試、操作員錯誤、合格人員短缺、由於持續的新冠肺炎大流行、烏克蘭持續的衝突、自然災害或其他原因導致的設施關閉，以及遵守嚴格執行的聯邦、州和外國法規，都可能導致產品缺陷或製造失敗，從而導致批量故障、產品召回、產品責任索賠或我們正在進行和計劃中的臨牀試驗或最終商業化的候選產品供應不足。例如，為了應對新冠肺炎疫情，我們或我們的第三方製造商一直並可能不時被要求限制我們或他們的現場人員進行
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如果在我們或他們各自的工廠進行製造活動，我們和我們的第三方製造商可能會遇到合格人員和關鍵承包商短缺的問題，以及製造我們候選產品所需的實驗室設備、材料和用品的生產和交付延遲或暫停。這些問題可能包括裁員、員工缺勤和自然減員，以及與新冠肺炎疫情或其他影響原材料供應或製造能力的事件有關的供應鏈故障或延誤。自新冠肺炎大流行開始以來，新冠肺炎的多種疫苗已獲得美國食品和藥物管理局的緊急使用授權，其中一些後來獲得了上市批准。未來可能會授權或批准更多的疫苗。由此產生的對疫苗的需求以及根據1950年《國防生產法案》或類似的外國立法徵用的製造設施和材料的可能性，可能會使我們的臨牀試驗所需的候選產品更難獲得材料或製造槽，這可能會導致這些試驗的延遲。此外，由於新冠肺炎疫情或其他原因導致的政府資源有限，導致我們的製造能力或設施(包括新設施)的監管檢查、調試和接受監管批准的延遲，可能會推遲我們的發展計劃，包括啟動和進行我們正在進行和計劃中的臨牀試驗。此外，我們和我們的第三方製造商可能對某些候選產品或組件的製造能力有限，並且我們可能無法找到合適的附加或替換製造能力，包括根據cGMP或CGTP生產我們的候選產品。, 在合理的基礎上，或者根本不是。任何此類失敗都可能成為FDA發出警告信、撤回之前授予我們的候選產品的批准或採取其他監管或法律行動的依據，包括召回或扣押候選產品的外部供應、完全或部分暫停生產、暫停正在進行的臨牀試驗、拒絕批准待定申請或補充申請、扣留產品、拒絕允許產品進出口、禁令或施加民事和刑事處罰。
此外，目前用於生產我們的候選產品的某些組件僅用於研究級別，我們可能會在獲得或獲得符合FDA、歐洲藥品管理局或其他適用標準或規範且具有一致和可接受的生產產量和成本的足夠數量和質量的臨牀級別材料時遇到問題。此外，如果在我們的候選產品供應中或在我們的製造設施或我們的第三方供應商和製造商的製造設施中發現污染物，這些製造設施可能需要關閉很長一段時間以調查和補救污染。任何此類事件都可能推遲或阻止我們獲得監管機構對我們候選產品的批准或將其商業化，這將對我們的業務、前景、財務狀況和運營結果產生不利影響。
我們面臨着與冠狀病毒SARS-CoV-2持續傳播以及全球新冠肺炎大流行相關的風險，這可能會嚴重影響我們候選產品的研發。
正在進行的新冠肺炎大流行廣泛影響了全球經濟，導致許多地區的旅行和工作受到嚴重限制，並給醫療資源帶來了巨大壓力。這場流行病已經並可能繼續對我們的業務以及我們的合作者、第三方承包商和其他實體的業務產生影響，包括與我們互動的政府機構。特別是，州和地方法規要求我們的大部分員工在特定時間內遠程工作，這對我們的運營和我們候選產品的研發產生了影響。由於我們的供應商遭遇生產短缺，我們在獲得維持我們的運營和製造我們的候選產品所需的材料和用品方面也遇到了延誤。此外，由於新冠肺炎的原因，我們有時會受到一些臨牀試驗站點實施的登記和劑量暫停的影響，一些臨牀試驗站點還有時限制新試驗的啟動以及贊助商和臨牀研究組織(CRO)對正在進行的試驗的訪問，以保護站點工作人員和患者免受可能的新冠肺炎影響。
新冠肺炎大流行，包括新變種的出現，已經並可能在未來影響我們候選產品的臨牀開發，如果我們受到以下方面的限制或限制：研究程序(尤其是任何可能被認為非必要的程序)的執行、參與者劑量、候選產品或臨牀試驗材料的分發、研究監測或現場檢查和數據分析，包括醫院或研究機構政策、聯邦、州或地方法規的變化、醫院和其他醫療資源用於大流行工作的優先順序、支持進行臨牀試驗的現場工作人員減少等。研究參與者、主要調查人員或現場工作人員接觸新冠肺炎的風險增加，如果他們所在的地理區域發生疫情，或與大流行有關的其他原因。隔離或其他旅行限制(無論是自願的還是必需的)也可能會阻礙參與者的行動，影響對研究地點的訪問，或中斷醫療服務。
此外，此次大流行可能會導致美國食品藥品監督管理局和其他監管機構的審查和反應時間延遲，或者這些衞生監管機構可能會因為我們針對新冠肺炎大流行實施的緩解策略和當前的監管指導而拒絕接受我們的臨牀試驗數據。此外，如果我們或製造和供應用於製造我們的候選產品或進行研發活動的材料的任何第三方，或執行與我們的候選產品相關的某些測試的第三方受到冠狀病毒爆發的限制的不利影響，則我們製造和運輸用於臨牀試驗的候選產品的能力可能會受到影響。我們的候選產品的製造或管理所需的製造設施、設備和材料也有可能根據1950年的《國防生產法》或同等的外國立法被徵用，這可能會使獲得我們候選產品的臨牀供應所需的材料、設備或製造槽變得更加困難。
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大流行對我們的業務和我們候選產品的研發的影響程度將取決於不斷變化的情況，這些情況高度不確定，無法自信地預測，例如大流行的持續時間，包括可能影響感染率和疫苗接種工作的新變種病毒的出現，關於疫苗安全性的發展或看法，未來的感染浪潮，以及為控制大流行或減輕其影響而採取的行動的有效性，包括疫苗接種活動。雖然新冠肺炎疫情對我們業務的最終影響非常不確定，但任何成為現實的負面影響都可能對我們的臨牀開發和運營、財務業績和股票價格產生實質性的不利影響。
由於我們開發候選產品的方法是基於新的和未經驗證的技術，它受到很大程度的技術不確定性的影響，我們可能無法成功開發我們的任何候選產品。
我們目前所有的候選產品都基於我們新的IPSC平臺，我們的一些候選產品使用了新的基因組編輯技術。到目前為止，還沒有IPSC衍生的候選治療產品在美國或世界範圍內獲得批准，只有有限數量的監管部門批准了基因組編輯療法，類似地，涉及使用IPSC主系或基因組編輯細胞生產的候選治療產品的臨牀試驗也有限。開發這種複雜的細胞療法是一個相對較新和新興的領域，構成我們發現和開發IPSC衍生和基因組編輯細胞免疫療法的基礎的科學研究正在進行中。我們可能決定將從這項研究中學到的信息納入我們正在進行的iPSC候選產品的第一階段臨牀試驗的設計中，以及我們計劃中的未來臨牀試驗，這可能會推遲或損害我們的臨牀開發活動。我們最終可能會發現，我們的候選產品不具備在我們的目標患者羣體中治療效果或保護免受毒性所需的某些特性，或者隨着更多患者數據的獲得，它們可能會顯示出不良的副作用。此外，我們的候選產品可能會在患者身上表現出與實驗室研究不同的化學和藥理學特性。我們可能需要許多年才能完全瞭解我們候選產品的藥理特性，而且我們可能永遠不會確切地知道它們是如何發揮作用的。體內。此外，我們的基因組編輯方法可能會導致DNA的意外變化，如非靶點基因編輯、大片段缺失或DNA易位，其中任何一種都可能導致腫瘤發生或其他不良影響。與任何使用新技術開發的新生物或產品一樣，我們的候選產品具有未知的免疫原性特徵。因此，我們的候選細胞免疫治療產品可能會觸發免疫反應，從而抑制其治療效果或導致不良副作用。此外，我們的一個或多個候選產品可能：
任何影響我們候選產品之一的此類問題都可能對我們所有候選產品產生不利影響。因此，我們可能永遠不會成功地開發出適銷對路的產品，也可能永遠不會盈利，這將對我們的業務、前景、財務狀況、經營業績和我們普通股的市場價格產生不利影響。
如果我們在臨牀試驗中招募患者時遇到困難，我們的臨牀開發活動可能會被推遲或受到其他不利影響。
我們需要為我們正在進行和計劃中的每一次候選產品的臨牀試驗識別和招募足夠數量的接受調查的疾病患者，而我們可能無法及時識別和招募足夠數量的患者，或者具有所需或期望的特徵並符合某些標準的患者。此外，我們將在相同的治療領域與我們的競爭對手正在開發的候選產品的其他臨牀試驗競爭，可能有資格參加我們的臨牀試驗的潛在患者可能會選擇參加由我們的競爭對手進行的試驗。
我們招募患者參加我們正在進行的和計劃中的候選產品臨牀試驗的能力以及研究人員的能力受到以下因素的影響：
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此外，由於新冠肺炎疫情和供應鏈短缺，我們的某些臨牀試驗地點有時會推遲或暫停臨牀試驗中的患者登記，而與新冠肺炎疫情相關的隔離或其他旅行限制可能會阻礙患者流動並影響研究地點的訪問，這可能會進一步影響我們臨牀試驗中的患者登記。這種延遲和中斷的程度和持續時間，以及對我們臨牀試驗的時間和進行的總體影響，都是不確定的。如果我們難以招募足夠數量的患者來按計劃進行臨牀試驗，我們可能需要推遲或終止正在進行或計劃中的臨牀試驗，這兩種試驗中的任何一種都將對我們的業務、前景、財務狀況、運營結果和我們普通股的市場價格產生不利影響。
如果我們被要求進行意想不到的研究，包括臨牀前研究或臨牀試驗，或者如果FDA對我們的候選產品的製造施加其他要求或限制，我們候選產品的臨牀開發可能會大大延遲。
FDA可能要求我們生成額外的臨牀前、產品、生產或臨牀數據，作為繼續我們當前的臨牀試驗或啟動和進行我們當前候選產品或我們可能確定的其他候選細胞產品的任何未來臨牀試驗的條件。此外，FDA未來可能會對我們的臨牀試驗或臨牀試驗的啟動或我們的任何其他IPSC衍生細胞候選產品的進行提出意見或提出要求，包括我們用來製造我們的候選產品和支持臨牀試驗的潛在未來產品候選的方案、工藝、材料和設施。任何生成額外數據或重新設計或修改我們的方案、流程、材料或設施的要求，或FDA的其他其他評論、要求或強加的要求，都可能導致我們為候選產品啟動或進行當前或未來臨牀試驗以及後續候選產品開發活動的延遲，並可能要求我們招致額外的開發或製造成本和資源，為這些增加的成本或資源尋求資金，或者推遲或停止我們候選產品的臨牀前或臨牀開發活動的時間表，或者可能給我們為候選產品獲得監管批准的能力帶來不確定性和額外的複雜性。
此外，如果我們的臨牀試驗結果不確定，或者如果我們現有的候選產品或我們可能確定的任何其他候選產品存在安全問題或不良事件，我們可能會：
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即使我們目前和計劃中的臨牀試驗取得成功，我們也需要進行更多的臨牀試驗，其中可能包括註冊試驗、在更多患者羣體中或在不同治療條件下的試驗，以及使用不同製造方案、工藝、材料或設施或在不同製造條件下的試驗，然後我們才能尋求FDA和美國以外監管機構對我們候選產品的批准，並將這些候選產品推向市場和銷售。如果我們未能滿足支持持續臨牀開發的要求，我們針對任何候選產品的臨牀開發活動被推遲或暫停，或者我們未能獲得或保持可接受範圍的監管批准，我們的業務、前景、財務狀況和運營結果將受到損害。
我們正在使用一種旨在快速整合新產品功能的方法，在我們的新型細胞治療開發流水線中尋求多個計劃和候選產品。如果我們選擇將這些新功能整合到下一代候選產品中，這可能會使我們現有的候選產品過時，我們可能會將有限的資源投入到有更大成功潛力的特定計劃中，而無法利用開發機會或候選產品，包括那些可能在開發方面更先進的產品。
我們專注於為癌症患者開發程序化細胞免疫療法，包括來自克隆主工程IPSC系的現成NK和T細胞候選產品。由於我們的IPSC產品平臺旨在支持在不斷髮展的臨牀環境中快速整合新的功能產品功能，因此我們可能會選擇將這些發現整合到下一代候選產品中，從而使我們現有的候選產品(包括臨牀開發中的候選產品)過時。此外，由於我們的財力和人力資源有限，我們可能會選擇或被要求放棄或推遲對現有或未來候選產品的機會追求，包括那些在開發方面可能比我們最終選擇追求的產品更先進的產品。由於這些因素，我們在當前和未來的研發計劃和候選產品以及由這些支出產生的科學創新上的支出可能不會產生商業上可行的候選產品。
我們研究我們的候選產品適用於有嚴重併發症的患者羣體，這些患者可能會導致死亡或嚴重的不良事件或不可接受的副作用，並要求我們放棄或限制我們的臨牀開發活動。
使用我們當前候選產品治療的患者在其疾病的治療過程中還可能接受化療、放射和/或其他高劑量或清髓治療，因此可能會經歷與我們的候選產品無關的副作用或不良事件，包括死亡。雖然這些副作用或不良事件可能與我們的候選產品無關，但它們仍可能影響我們臨牀研究的成功。將危重患者納入我們的臨牀研究可能會導致死亡或其他不良醫療事件，原因是潛在疾病或此類患者可能接受的其他治療或藥物。這些事件中的任何一個都可能阻止我們通過臨牀開發推進我們的候選產品，並獲得監管部門的批准，並將削弱我們將候選產品商業化的能力。任何不能通過臨牀開發推進我們現有的候選產品或任何其他候選產品的做法都將對我們的業務產生實質性的不利影響，我們的普通股價值將會下降。
由於我們的候選產品基於新技術，因此很難預測我們的候選產品商業化所需的監管審批流程以及成功啟動、實施和完成臨牀開發並獲得必要的監管和報銷批准所需的時間、成本和我們的能力。
我們的細胞編程技術和使用IPSC產生細胞治療產品的平臺代表了新的治療方法，據我們所知，目前世界上還沒有任何地方的IPSC衍生細胞產品被批准用於商業銷售。因此，很難準確預測我們在開發候選產品期間可能遇到的挑戰的類型和範圍，我們還面臨與臨牀前和臨牀開發、製造和監管要求相關的不確定性，這些要求是啟動和進行臨牀試驗、監管批准和報銷這些候選產品成功商業化所必需的。此外，由於我們的iPSC衍生細胞產品候選都處於早期臨牀或臨牀前階段，我們目前正在評估人體安全性，尚未能夠評估治療的長期效果。動物模型和檢測可能無法準確預測我們的候選產品在我們的目標患者羣體中的安全性和有效性，並且可能不存在適當的模型和檢測來證明我們候選產品的安全性和純度，這是FDA和其他監管機構在進行臨牀開發和監管批准時所要求的。
像我們這樣的候選新產品的臨牀前和臨牀開發、製造和監管要求可能比其他更知名或更廣泛研究的候選藥物或生物製藥產品更昂貴，所需時間也更長，這是因為開發商和監管機構缺乏先前的經驗。此外，由於與臨牀前和臨牀開發、製造和監管要求相關的不確定性，我們可能需要修改或更改我們的臨牀前和臨牀開發
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計劃或我們的製造活動和計劃，或被要求滿足更嚴格的監管要求進行批准。任何此類修改或更改都可能延遲或阻礙我們開發、製造、獲得監管機構批准或將我們的候選產品商業化的能力，這將對我們的業務、財務狀況和運營結果產生不利影響。
細胞免疫療法，特別是IPSC衍生的細胞療法，代表了相對較新的治療領域，FDA已經警告消費者與細胞療法相關的潛在安全風險。到目前為止，批准的細胞療法相對較少，FDA可能會在檢測到任何意外的安全事件後暫停任何細胞療法的開發，以評估這種新技術與這種安全事件發生的潛在相關性，強調使用新技術的技術和監管風險。因此，像我們這樣的候選產品的監管審批過程是不確定的，可能比基於其他更知名或更廣泛研究的技術和治療方法的細胞治療候選產品的審批過程更昂貴和更長時間。
美國和其他國家對細胞治療產品的監管要求經常發生變化，FDA或其他監管機構可能會改變要求，或確定不同的監管途徑，以批准我們的任何候選產品。在FDA內部，生物製品評估和研究中心(CBER)提升並重組了其組織和高級治療辦公室，現在稱為治療產品辦公室，以更好地滿足其日益增長的工作量和2023-2027財年《處方藥使用者費用法案》協議下的新承諾。隨着時間的推移，可能會建立新的或不同的部門，或被授予管理細胞和/或基因治療產品的責任，包括我們的IPSC衍生細胞產品。因此，我們可能被要求改變我們的監管策略或修改我們的監管批准申請，這可能會推遲並削弱我們完成臨牀前和臨牀開發和製造以及獲得監管部門對我們候選產品批准的能力。監管機構和諮詢小組的變化，或他們頒佈的任何新要求或指導方針，可能會延長監管審查過程，要求我們進行額外的研究，增加我們的開發和製造成本，導致監管途徑、立場和解釋的變化，推遲或阻止我們候選產品的批准和商業化，或者導致重大的批准後限制或限制。在我們推進我們的候選產品時，我們將被要求與FDA和其他監管機構進行磋商，我們的候選產品可能會接受FDA諮詢委員會的審查。我們還必須遵守適用的要求，如果我們不這樣做, 我們可能會被要求推遲或停止開發我們的候選產品。獲得將潛在產品推向市場所需的監管批准的延遲或意外成本，或未能獲得監管批准，可能會削弱我們產生足夠的產品收入以維持業務的能力。
我們披露的初步數據和中期結果可能會隨着更多患者數據的獲得或我們對我們的方案或製造工藝的改變而發生變化，而這些中期結果和早期研究的結果可能不能預測最終結果，也不能預測後來的研究或未來的臨牀試驗。
我們可能會不時披露臨牀前測試的結果，或我們候選產品的初步數據或臨牀研究的中期結果。這些來自臨牀前測試、工藝開發和製造活動以及臨牀研究的結果，包括截至指定數據截止日期的中期臨牀試驗結果，以及與類似候選產品進行的早期臨牀研究的結果，不一定預測未來的結果，包括後來的臨牀試驗結果。
由於各種原因，我們目前和未來的臨牀試驗結果可能與以前的臨牀前和臨牀研究結果不同，包括：
此外，到目前為止，我們對候選產品進行的一些臨牀試驗是從開放標籤研究中產生的，並在有限數量的臨牀地點對有限數量的患者進行。“開放標籤”臨牀試驗是指患者和研究人員都知道患者是否正在接受研究產品候選，或者是現有的批准藥物或安慰劑。最典型的是，開放標籤臨牀試驗只測試候選的研究產品，有時可能會在不同的劑量水平上進行測試。開放標籤臨牀試驗受到各種限制，這些限制可能誇大任何治療效果，因為開放標籤臨牀試驗中的患者在接受治療時是知道的。開放標籤臨牀試驗可能會受到“患者偏見”的影響，即患者認為他們的症狀已經改善，僅僅是因為他們意識到接受了實驗性治療。此外，開放標籤臨牀試驗可能會受到“調查者偏見”的影響，在這種情況下，那些評估和審查生理學
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臨牀試驗的結果知道患者已經接受了哪種治療方案，並且可以在瞭解到這一知識的情況下更有利地解釋治療組的信息。因此，當在受控環境或更大的患者羣體中進行研究時，我們對某些候選產品的第一階段臨牀試驗的初步數據可能無法預測這些或其他候選產品的未來臨牀試驗結果。
有時，我們也會根據對當時可獲得的數據的初步分析，發佈臨牀研究的臨時、“頂線”或初步數據。我們正在進行的臨牀試驗的初步或中期數據面臨這樣的風險，即隨着患者登記的繼續、治療時間的延長和更多患者數據的獲得，一個或多個臨牀結果可能會發生實質性變化。例如，儘管我們報告了針對復發/難治性B細胞淋巴瘤患者的FT516和FT596計劃的積極中期臨牀數據，但隨着我們臨牀試驗的劑量遞增和擴展進展以及獲得更多患者數據，我們可能會遇到這些候選產品的劑量限制性毒性或不可接受的副作用。我們的初步或中期結果以及相關結論也可能在對與特定研究或試驗相關的數據進行更全面的審查後發生變化。初步數據或“頂線”數據仍需接受審計和核實程序，這可能會導致最終數據與我們以前公佈的初步數據大不相同。因此，在獲得最終數據之前，應謹慎看待中期和初步數據。初步、“營收”或中期數據與最終數據之間的重大不利變化可能嚴重損害我們的業務前景、財務狀況和經營結果。
我們現有或未來的任何候選產品的臨牀測試結果可能無法顯示監管批准所需的必要安全性和有效性。
在獲得監管部門批准銷售我們的任何候選產品之前，我們必須完成臨牀前開發，然後進行廣泛的臨牀試驗，以證明任何此類候選產品在人體上的安全性和有效性。臨牀測試費用昂貴，難以設計和實施，可能需要數年時間才能完成，而且結果還不確定。一個或多個臨牀試驗的失敗可能發生在測試的任何階段。臨牀前試驗和早期臨牀試驗的結果可能不能預測後來的臨牀試驗的成功，臨牀試驗的中期結果也不一定能預測最終結果。我們的候選產品在人類臨牀試驗中接受評估的歷史有限。我們的任何候選產品都可能無法在臨牀開發的後期階段顯示出所需的安全性和有效性，儘管它們已成功通過初步臨牀試驗。
正在進行臨牀試驗的藥物和生物製品的失敗率很高。製藥和生物技術行業的一些公司在後期臨牀試驗中遭遇重大挫折，即使在早期臨牀試驗中取得了令人振奮的結果。從臨牀前和臨牀活動中獲得的數據會受到不同的解釋，這可能會推遲、限制或阻止監管部門的批准。此外，由於許多因素，包括在產品開發期間監管政策的變化，可能會遇到監管延誤或拒絕。
如果我們的候選產品最終因任何原因而未獲批准，我們的業務、前景、運營結果和財務狀況都將受到不利影響。此外，對於我們正在研究的相同適應症，護理標準可能會隨着新產品的批准而改變。
即使我們的候選產品獲得了監管部門的批准，我們的產品仍將受到監管部門的審查。
我們獲得上市批准的任何候選產品，以及該產品的製造規程、工藝、材料和設施、資格測試、批准後的臨牀數據、標籤和促銷活動，都將受到FDA和其他監管機構的持續和額外要求的約束。這些要求包括提交安全和其他上市後信息、報告、登記和上市要求、與現行cGMP有關的要求、適用的產品跟蹤和追蹤要求、質量控制、質量保證和記錄和文件的相應維護以及記錄保存。即使批准了候選產品的上市，批准也可能受到對該產品可能上市的指定用途的限制或批准條件的限制，或者包含對昂貴的上市後測試和監督的要求，以監測該產品的安全性或有效性。FDA密切監管藥品和生物製品的批准後營銷和促銷，以確保此類產品僅針對批准的適應症和根據批准的標籤的規定進行銷售。稍後發現我們的候選產品、製造運營或未能遵守監管要求時出現以前未知的問題，可能會導致各種不利情況，包括顯著延遲將我們的候選產品推向市場和/或被禁止製造或銷售我們的候選產品，其中任何一項都可能嚴重損害我們的業務。
我們已經獲得了用於治療復發/難治性瀰漫性大B細胞淋巴瘤的再生醫學高級療法(RMAT)的指定，我們未來可能會為我們的一些其他候選產品尋求RMAT指定，但此類指定實際上可能不會導致更快的開發或監管審查或批准過程，並且我們可能無法獲得或保持與此類指定相關的益處。
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我們已經接受了FDA對FT516的再生醫學高級治療，或RMAT，用於治療復發/難治性瀰漫性大B細胞淋巴瘤。符合以下條件的候選產品有資格獲得RMAT稱號：(1)它是一種細胞療法、治療性組織工程產品、人體細胞或組織產品，或使用任何此類療法或產品的組合產品；(2)它旨在治療、修改、逆轉或治癒一種嚴重或危及生命的疾病或狀況；以及(3)初步臨牀證據表明，該候選產品有可能解決此類疾病或狀況未得到滿足的醫療需求。該計劃旨在促進RMATs的有效開發和加速審查。具有RMAT指定的候選產品的BLA可能有資格通過(1)合理地預測長期臨牀益處的替代或中間終端或(2)依賴於從大量站點獲得的數據而獲得優先審查或加速批准。這種指定的好處還包括與FDA及早互動，討論任何潛在的替代或中間終點，以支持加速批准。具有RMAT指定並隨後獲得加速批准並受批准後要求約束的候選產品可以通過提交臨牀證據、臨牀研究、患者登記或其他真實證據來源(如電子健康記錄)、收集更大的驗證性數據集、或在批准之前對所有接受此類治療的患者進行批准後監測來滿足這些要求。指定RMAT是FDA的自由裁量權。因此，即使我們相信我們的某個候選產品符合rmat指定標準。, FDA可能不同意，而是決定不授予此類稱號。在任何情況下，與根據FDA常規程序考慮批准的候選產品相比，收到候選產品的RMAT指定可能不會導致更快的開發過程、審查或批准，也不能確保FDA的最終批准。此外，即使我們的一個或多個候選產品有資格獲得RMAT認證，FDA稍後也可能會決定該候選產品不再符合資格條件。
我們可能依靠孤兒藥物狀態來開發和商業化我們的某些候選產品，但孤兒藥物指定可能不會帶來市場排他性或其他預期的商業利益，並且我們可能無法為我們的其他候選產品獲得孤兒藥物指定。
對於我們可能開發的候選產品，我們可能依賴於孤兒藥物的排他性。根據聯邦食品、藥物和化粧品法案，孤兒藥物地位授予在美國七年的市場獨家經營權，以及在特定條件下，特定適應症的特定產品在歐洲最多十年的市場獨家經營權。然而，我們可能無法為我們目前正在開發或可能追求的任何候選產品獲得孤兒藥物稱號。即使我們確實獲得了孤兒藥物指定，並且是第一個獲得我們的適用適應症候選產品的上市批准的公司，我們也不能依靠這些指定來排除其他公司在這些時間框架後使用相同的主要分子結構特徵製造或銷售使用相同適應症的生物製品。此外，如果最初的指定標準自孤兒產品的市場授權以來發生了重大變化，則在歐洲的任何營銷獨家經營權都可以從十年減少到六年。
對於我們可能在特定適應症中被授予孤兒藥物稱號的任何候選產品，另一家也持有同一候選產品的孤兒藥物稱號的公司可能會在我們之前獲得相同適應症的上市批准。如果發生這種情況，我們的申請可能不會獲得批准，直到競爭對手公司的排他期到期。即使我們是美國第一個獲得孤兒藥物適應症上市授權的公司，在某些情況下，競爭對手的產品也可能在七年的市場獨佔期內被批准用於相同的適應症，例如，如果後者被證明在臨牀上優於我們的孤兒產品，或者如果後者被認為是與我們的產品不同的產品。此外，七年的市場排他性不會阻止競爭對手獲得與我們相同的候選產品的批准，這些候選產品的適應症不同於我們已被批准為孤兒藥物的那些適應症，或者用於與我們的孤兒產品相同適應症的其他類型的產品。
我們可能會受到某些法規的約束，包括聯邦和州醫療欺詐和濫用法律、醫生支付透明度法律、反賄賂和反腐敗法律以及醫療信息隱私和安全法律。任何實際或被認為不遵守這些規定的行為都可能對我們的業務和財務狀況產生重大不利影響。
如果我們的任何候選產品獲得了FDA的批准，並開始在美國將這些產品商業化，我們的運營可能會受到各種聯邦和州醫療保健法的約束，包括但不限於欺詐和濫用法律、虛假索賠法律、數據隱私和安全法律，以及有關向醫療保健提供者提供的付款或其他價值項目的透明度法律。這些法律可能會影響我們擬議的銷售、營銷和教育計劃等。此外，我們可能受到州和外國同等的此類醫療法律和法規的約束，其中一些法律和法規的範圍可能更廣，可能適用於無論付款人如何，以及聯邦政府和我們開展業務的州對患者隱私的監管。由於這些法律的廣泛性，以及法定例外和可用安全港的狹窄，我們的一些商業活動可能會受到挑戰，可能不符合一項或多項此類法律、法規和指導。執法部門越來越注重執行欺詐和濫用法律，我們的一些做法可能會受到這些法律的挑戰。努力確保我們目前和未來與第三方的業務安排以及我們的業務總體上符合適用的醫療法律和法規，將
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牽涉到鉅額成本。如果我們的業務，包括我們與醫生和其他醫療保健提供者的安排被發現違反了適用於我們的任何此類法律或任何其他政府法規，我們可能會受到懲罰，包括但不限於行政、民事和刑事處罰、損害賠償、罰款、交還、合同損害、名譽損害、利潤減少和未來收益、我們業務的縮減或重組、被排除在聯邦和州醫療保健計劃(如Medicare和Medicaid)的參與之外、以及監禁，以及如果我們受到公司誠信協議或其他協議的約束，以解決有關違反這些法律的指控，以及額外的報告義務和監督。其中任何一項都可能對我們的業務運營能力和財務業績產生不利影響。
這些法律的範圍和執行是不確定的，在當前的醫療改革環境下，特別是在缺乏適用的先例和法規的情況下，可能會發生迅速的變化。聯邦和州的執法導致了醫療保健行業的一系列調查、起訴、定罪和和解。確保我們的內部運營和未來與第三方的業務安排符合適用的醫療法律和法規，將涉及大量成本。政府當局可能會得出結論，認為我們的業務做法不符合當前或未來涉及適用欺詐和濫用或其他醫療保健法律和法規的現行或未來法規、機構指導或判例法。
歐洲聯盟禁止向醫生提供福利或利益，以誘導或鼓勵醫生開處方、推薦、背書、購買、供應、訂購或使用醫藥產品。向醫生提供福利或優勢也受歐盟成員國國家反賄賂法律的管轄，例如英國《2010年反賄賂法》。違反這些法律可能會導致鉅額罰款和個人監禁。
在某些歐盟成員國向醫生支付的費用必須公開披露。此外，與醫生達成的協議往往必須事先通知醫生的僱主、其主管專業組織和/或個別歐洲聯盟成員國的監管當局，並予以批准。這些要求在適用於歐洲聯盟成員國的國家法律、行業守則或專業行為守則中作出規定。不遵守這些要求可能會導致聲譽風險、公開譴責、行政處罰、罰款或個人監禁。
與我們對第三方的依賴有關的風險
如果獲得批准，我們正在並預計將繼續依賴第三方對我們的候選產品進行部分或所有方面的製造，以用於臨牀試驗和商業銷售。如果第三方的表現不能令人滿意，我們的業務可能會受到損害。
我們目前依賴，並預計將繼續依賴第三方生產我們的候選產品，或生產我們候選產品所需的某些組件，用於進行臨牀試驗，並在我們的任何候選產品獲得批准後用於商業銷售。
依賴第三方生產我們的候選產品和用於製造我們候選產品的組件會帶來一定的風險，包括依賴第三方的法規遵從性和質量保證、第三方製造商沒有維持履行其義務的財力、人員或其他資源的可能性、第三方未能根據我們的規格製造此類組件或我們的候選產品或我們最終可能將其商業化的任何產品、挪用我們的專有信息(包括我們的商業祕密和技術訣竅)以及第三方根據其自身的業務優先順序終止我們的製造關係的可能性。在一個對我們來説代價高昂或具有破壞性的時刻。此外，FDA和其他監管機構要求我們的候選產品和我們最終可能商業化的任何產品都必須按照cGMP、CGTP和類似的司法標準生產。除其他外，這些要求包括質量控制、質量保證以及記錄和文件的維護。FDA或類似的外國監管機構也可以隨時實施新的標準，或者改變他們對產品製造、包裝或測試的現有標準的解釋和執行。我們幾乎無法控制我們的製造商是否遵守這些法規和標準。
在某些情況下，製造我們的候選產品所需的技術技能可能是特定CMO獨有的或專有的，我們可能會遇到困難，或者可能存在合同限制，禁止我們在需要時將此類技能轉讓給備用或替代供應商，或者我們可能根本無法轉讓此類技能。此外，如果我們因任何原因被要求更換合同製造商，我們將被要求核實新的CMO保持符合質量標準和所有適用法規的設施和程序。我們還需要驗證，例如通過製造可比性研究，任何新的製造工藝都將根據之前提交給FDA或其他監管機構的規格生產我們的候選產品。與新CMO驗證相關的延遲可能會對我們及時或在預算內開發候選產品或將產品商業化的能力產生負面影響。此外，製造商的變化通常涉及製造程序和工藝的變化，這可能要求我們在臨牀試驗中使用的先前臨牀供應與任何新制造商的供應之間進行過渡性研究。我們可能不能成功地證明不同製造商生產的臨牀用品的可比性，這可能需要進行額外的臨牀試驗。
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此外，在某些情況下，我們依賴第三方供應商(包括獨家來源供應商)提供試劑、材料、設備和設備，供我們和我們的第三方合同製造商在生產我們的候選產品時使用，包括我們的某些IPSC衍生細胞療法候選產品。任何這些供應商的供應中斷或損失都可能推遲我們的臨牀開發和商業化努力，這將對我們的業務、前景、運營結果和財務狀況產生不利影響。
我們依賴戰略夥伴關係和合作安排，例如我們與Janssen和Ono的合作安排，在某些適應症或地理區域開發我們的某些候選產品並將其商業化，如果這些安排不成功，這可能會導致我們任何候選產品的開發、製造或商業化的延遲和其他障礙，並對我們的運營結果造成實質性損害。
我們充分開發和商業化我們的候選產品的戰略依賴於維持我們目前的安排，並與研究合作者、企業合作者和其他第三方建立新的安排。我們目前與Janssen和Ono簽訂了企業合作協議。這些公司合作協議規定，除其他事項外，如果實現某些開發、監管和商業里程碑，研究資金和未來的重大付款。根據這些安排，我們的企業協作者通常負責：
因此，我們可能無法按照目前設想的方式或時間表進行這些企業協作，這可能會對我們的業務運營產生負面影響。
缺乏對我們某些候選產品的研究資金以及開發和商業化的控制，可能會在我們的任何候選產品的開發和商業化過程中造成延遲或其他困難，這可能會阻礙研發活動和預期的監管申報工作的及時完成。由於我們預計將繼續依賴我們當前的企業合作伙伴並在未來進行新的合作，因此我們的任何候選產品的開發和商業化可能會大大推遲，如果我們當前或未來的一個或多個合作伙伴：
此外，楊森協議或小野協議或我們未來達成的任何戰略合作伙伴關係或合作安排的終止，可能會阻止我們獲得此類協議下的任何里程碑、特許權使用費支付、利潤分享和其他利益。此外，與這些當事人的分歧可能需要或導致訴訟或仲裁，這將是耗時和昂貴的。任何這些事件都可能對我們發展和發展的能力產生實質性的不利影響
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將我們的任何候選產品商業化，並可能對我們的業務、前景、財務狀況和運營結果產生不利影響。
基於細胞的治療依賴於試劑和特殊材料和設備的可用性，在每種情況下，都要求FDA和外國監管機構接受這些試劑、材料和設備，而這些試劑、材料和設備可能無法以可接受的條款提供給我們，或者根本不能提供。我們依賴第三方供應商提供進行臨牀試驗和製造候選產品所需的各種組件、材料和設備，其中某些組件沒有供應安排。
我們候選產品的開發和製造需要許多試劑和其他特殊材料和設備，其中一些是由資源和經驗有限的小公司製造或供應的，以支持商業生物製劑的生產。到目前為止，我們和我們的CMO已經從第三方供應商那裏購買了用於製造我們現有候選產品的設備、材料和一次性設備。其中一些供應商可能沒有能力支持生物製藥公司根據cGMP生產的商業產品，或者可能裝備不良，無法支持我們的需求。來自這些供應商的試劑和其他關鍵材料可能具有不一致的屬性，並在我們的製造產品候選中引入可變性，這可能會導致不同的患者結果和可能的不良事件。我們依賴於製造我們的候選產品所需的材料和設備的一般商業可用性，並且沒有與這些供應商中的許多供應商簽訂供應合同，並且可能無法以可接受的條款或根本無法與他們獲得供應合同。即使我們能夠簽訂此類合同，我們也可能被限制為供應某些所需部件和設備的唯一第三方。
此外，我們候選產品的臨牀開發取決於我們臨牀試驗中使用的某些材料和試劑的可用性。例如，我們的某些臨牀試驗方案需要使用環磷酰胺和氟達拉濱，這兩種藥物在腫瘤學研究中經常使用，我們在臨牀試驗方案中使用它們來使患者適應我們的候選產品的治療。此外，我們打算開發我們的某些候選產品，作為與其他癌症療法的聯合療法，例如需要在我們的某些臨牀試驗方案中提供和使用這些單抗的其他癌症療法。最近，FDA報告了氟達拉濱的短缺，許多進行腫瘤學研究的臨牀試驗站點，包括我們的某些臨牀站點，目前都報告了氟達拉濱的供應短缺。一些臨牀站點已經建立了登記暫停，或者如果不能獲得足夠數量的氟達拉濱，可能在不久的將來停止病人的登記。我們無法預測這種氟達拉濱短缺的程度和持續時間，儘管我們或我們的臨牀站點在獲得足夠數量的氟達拉濱、我們的方案所需的克隆抗體或進行臨牀試驗所需的其他組件和製劑方面的任何失敗或延誤，都可能會推遲我們招募和治療患者的能力，或按時完成我們產品候選產品的當前或未來臨牀試驗。
由於持續的新冠肺炎疫情，我們的供應商和其他第三方的業務和運營可能會中斷或延遲，而我們的供應鏈可能會中斷或延遲，這些第三方生產我們的臨牀試驗或候選產品製造中使用的試劑和材料。延遲或無法繼續從這些供應商或第三方採購產品或材料，可能是由於新冠肺炎疫情的影響、烏克蘭持續的衝突、影響供應商的監管行動或要求、供應商經歷的不利財務或其他戰略發展、勞資糾紛或短缺、意外需求或質量問題，可能會對我們生產候選產品的能力和我們進行臨牀試驗的能力產生不利影響，這可能會嚴重損害我們的業務。
如果我們被要求更換供應商，或修改用於生產我們的候選產品的組件、設備、材料或一次性用品，我們可能被要求更改我們的製造操作或臨牀試驗方案，或者向監管機構提供額外的數據，以便使用任何替代的組件、設備、材料或一次性用品，任何這些都可能使我們的候選產品的臨牀開發和商業化所需的成本倒退、延遲或增加。此外，任何此類更改或修改都可能對我們候選產品的安全性、有效性、穩定性或效力產生不利影響，並可能對我們候選產品的臨牀開發產生不利影響，損害我們的業務。
我們目前依賴第三方對我們的候選產品進行某些研發活動和臨牀試驗。如果這些第三方不能成功地履行其合同職責或在預期的最後期限前完成，我們可能無法及時開發、製造、獲得監管部門對我們的候選產品的批准或將其商業化，我們的業務可能會受到嚴重損害。
我們依靠包括醫療機構、臨牀研究人員和CRO在內的第三方進行某些研究和臨牀前開發活動、工藝開發和製造活動，以及對我們的候選產品進行、管理和監督臨牀試驗。我們對這些第三方的活動沒有直接控制權，對他們的實際表現的影響可能有限。我們對這些第三方和CRO的依賴並不能免除我們確保我們的臨牀研究按照適用的方案、法律和法規要求以及科學標準進行的責任。
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我們有責任遵守，我們有責任確保我們的第三方服務提供商和CRO遵守適用的GCP，以便在臨牀開發中為我們的所有候選產品開展活動，包括進行臨牀試驗，以及記錄和報告這些試驗的數據。監管部門通過定期檢查試驗贊助商、主要調查人員和試驗地點來執行這些規定。我們不能保證在特定監管機構進行檢查後，該監管機構將確定我們的任何臨牀試驗符合適用的GCP要求。此外，我們的註冊臨牀試驗必須使用在適用法規要求下生產的產品進行。
如果這些第三方和CRO未能成功履行其合同職責或義務，未能在預期期限內或按計劃成功完成活動，或者如果他們獲得的研究、臨牀前開發、過程開發、製造或臨牀數據的質量或準確性因未能遵守適用的法規和製造要求或其他原因而受到影響，則我們的研究、臨牀前開發、過程開發和製造活動、臨牀試驗以及我們候選產品的開發可能會被延長、推遲或終止，並且我們可能無法獲得監管部門的批准，也無法成功將我們的候選產品商業化。此外，如果我們與第三方或CRO的協議因任何原因終止，我們候選產品的開發可能會延遲或受損，我們可能無法推進我們的候選產品。因此，我們的運營結果和候選產品的商業前景將受到損害，我們的成本可能會增加，我們創造收入的能力可能會延遲或受損。
如果我們與我們的合作者或戰略合作伙伴之間出現衝突，這些各方可能會以對我們不利的方式行事，並可能限制我們實施戰略的能力。
如果我們的企業或學術合作伙伴或戰略合作伙伴與我們之間出現衝突，對方可能會以對我們不利的方式行事，並可能限制我們實施戰略的能力。我們的一些學術合作者和戰略合作伙伴正在與我們合作的每個領域進行多項產品開發工作。然而，我們的合作者或戰略合作伙伴可以單獨或與其他人一起開發相關領域的產品，這些產品與作為這些合作主題的產品或潛在產品具有競爭力。競爭產品，無論是由合作者或戰略合作伙伴開發的，還是由合作者或戰略合作伙伴擁有權利的，都可能導致我們的合作者或合作伙伴撤回對我們的候選產品的支持。
我們的一些合作者或戰略合作伙伴也可能成為我們未來的競爭對手。我們的合作者或戰略合作伙伴可能開發競爭產品、阻止我們與他們的競爭對手進行合作、未能及時獲得監管批准、過早終止與我們的協議，或未能為我們的候選產品的開發和商業化投入足夠的資源。這些進展中的任何一個都可能損害我們的產品開發努力。
與我們的知識產權有關的風險
如果我們無法保護我們的知識產權，或為我們的技術和候選產品獲得並保持專利保護，其他公司可能會根據我們的發現開發產品，這可能會減少對我們產品的需求，損害我們的業務。
我們的商業成功將在一定程度上取決於我們為我們的候選產品、用於製造它們的操作和使用它們的方法以及我們的單元編程技術獲得和維護知識產權保護的能力，以防止第三方製造、使用、銷售、提供銷售或進口我們的候選產品或以其他方式利用我們的單元編程方法。生物技術和製藥領域的專利保護範圍涉及複雜的法律和科學問題，可能是不確定的。確定我們的發明的可專利性的一個方面取決於“現有技術”的範圍和內容，即在要求保護的發明的優先權日期之前，相關領域的技術人員曾經或被認為可以獲得的信息。可能存在我們不知道的現有技術，這些技術可能會影響我們的專利權利要求的可專利性，或者，如果發佈，可能會影響專利權利要求的有效性或可執行性。此外，我們可能不知道可能與我們的候選產品或其預期用途相關的所有第三方知識產權，因此，這些第三方知識產權對我們自己的專利和專利申請的可專利性的影響，以及這些第三方知識產權對我們運營自由的影響，都是高度不確定的。由於美國和大多數其他國家的專利申請通常在申請後18個月內保密，或者可能根本不會公佈，我們不能確定我們是第一個提交與我們的候選產品相關的專利申請的公司。因此，簽發、範圍、有效性、可執行性, 而我們專利權的商業價值是不確定的。我們擁有並擁有我們候選產品和單元編程技術的專利組合的獨家許可，儘管我們不能確定我們現有的專利和專利申請是否提供了足夠的保護，或者任何額外的專利是否會向我們發出為我們的其他候選產品提供足夠保護的權利主張。此外，如果我們試圖強制執行或在法庭或其他程序中受到挑戰，我們無法預測在我們的專利中可能強制執行的權利要求的廣度。如果我們無法確保和維持對我們的候選產品和單元編程技術的保護，或者如果我們獲得或許可的任何專利被認為是無效和不可執行的，我們將我們的技術商業化或許可的能力可能會受到不利影響。
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其他公司已經提交了專利申請，未來也可能提交，涵蓋與我們的產品和技術相似、相同或具有競爭力或對我們的業務重要的產品和技術。由於美國和大多數其他國家/地區的專利申請在提交後的一段時間內是保密的，有些專利申請在發佈之前仍是保密的，因此我們不能確定第三方擁有的任何專利申請不會優先於我們提交或授權的專利申請，或者我們或我們的許可人不會參與美國或非美國專利局的幹擾、反對、複審、審查、重新發布、授權後審查或無效訴訟。我們的專利或我們許可人的專利的範圍、有效性或可執行性可能會在美國和海外的法院或專利局的此類訴訟中受到挑戰，如果我們的專利或許可人的專利的覆蓋範圍縮小，或者如果我們或我們的許可人的專利被判定為無效或不可強制執行，我們的業務可能會受到損害。
我們依賴我們的許可方來起訴和維護對我們的業務至關重要的專利和專利申請。如果我們的許可方未能有效保護這些知識產權，可能會對我們的業務和運營產生不利影響。
我們的關鍵技術和候選產品的某些權利，包括與我們的IPSC技術相關的知識產權，是從第三方獲得許可的。作為第三方知識產權的被許可人，我們依賴許可人提交和起訴專利申請並維護專利，並根據我們的一些許可協議保護被許可的知識產權。對於我們的某些許可專利、專利申請和其他知識產權，我們沒有也沒有對這些活動的主要控制權，我們不能確定這些活動將導致有效和可強制執行的專利和其他知識產權。此外，我們的許可人可能有權控制我們許可專利的執行或對聲稱這些專利無效的任何索賠的抗辯，我們不能確定我們的許可人是否會分配足夠的資源或優先執行此類專利或抗辯此類索賠，以保護我們在許可專利中的利益。即使我們不是這些法律行動的一方，不利的結果也可能損害我們的業務，因為它可能會阻止我們繼續許可我們可能需要的知識產權，以運營我們的業務。
如果我們不履行許可協議下的義務，我們可能會失去對我們的候選產品或關鍵技術的權利。
我們已經通過與第三方簽訂的知識產權許可協議獲得了開發、營銷和銷售我們的一些候選產品的權利。這些許可協議對我們施加了各種勤奮、里程碑付款、特許權使用費和其他義務。特別是，根據我們於2018年5月15日與紀念斯隆-凱特琳癌症中心(MSK)修訂和重新簽署的獨家許可協議(修訂後的MSK許可)，如果許可產品達到指定的臨牀里程碑，MSK有資格從我們獲得基於我們普通股價格總計7500萬美元的某些里程碑付款，其中欠MSK的金額取決於實現該臨牀里程碑之日後我們普通股價格的某些上漲。如果我們不履行許可協議下的義務，包括任何付款義務，我們可能會失去開發、營銷和銷售這些許可所涵蓋的產品的部分或全部權利，我們形成合作或合作伙伴關係的能力可能會受到損害。此外，根據我們與第三方的許可協議，可能會出現糾紛，這可能會阻止或削弱我們以可接受的條款維持目前的許可安排以及開發受影響的候選產品並將其商業化的能力。
我們可能會不時捲入與專利和其他知識產權的執行或辯護有關的訴訟或其他訴訟，這可能會導致我們的資源被轉移，並可能使我們的知識產權處於危險之中。
為了防止侵犯或未經授權使用我們的知識產權，我們過去曾提出侵權索賠，未來也可能需要。例如，2022年5月，我們在加利福尼亞州南區對海岸生物科學公司和丹·考夫曼博士提起了專利侵權訴訟。有關這一事項的更詳細説明，請參閲項目1.法律訴訟。當我們提起訴訟以阻止另一方使用我們擁有或控制的任何專利中所聲稱的發明時，該方有權要求法院裁定該等專利無效或不應對該第三方強制執行。除了專利侵權訴訟，我們可能會決定提起幹擾，反對，單方面複查、撥款後審查，或各方間在美國專利商標局(USPTO)和相應的外國專利局審查訴訟程序。與知識產權有關的訴訟和其他程序是不可預測和昂貴的，可能會消耗時間和資源，並轉移管理和科學人員的注意力。此類訴訟和訴訟可能會大幅增加我們的運營虧損，並減少可用於研究、開發和其他活動的資源。我們可能沒有足夠的財政或其他資源來適當地進行此類訴訟或訴訟，或者可能需要將此類資源從我們正在進行和計劃中的研究和開發活動中轉移出來。我們的一些競爭對手可能比我們更有效地承擔這類訴訟或訴訟的費用，因為他們有更多的財政資源。因此，儘管我們做出了努力，但我們可能無法阻止第三方侵犯或挪用我們的知識產權或成功挑戰我們的知識產權。專利訴訟或其他訴訟的發起和繼續所產生的不確定性可能會對我們在市場上的競爭能力產生重大不利影響。
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還存在這樣的風險，即法院或專利局在此類訴訟中將裁定我們的專利或我們許可人的專利無效或不可強制執行，我們無權阻止對方使用該發明。此外，即使此類專利的有效性得到支持，法院也可以以對方的活動沒有侵犯我們對此類專利的權利為理由，拒絕阻止對方。如果我們不能成功地執行或保護我們的知識產權，我們的競爭對手可能會基於我們的發現和技術開發和銷售產品，這可能會降低我們的候選產品和任何未來產品的商業可行性和需求。
我們或我們的戰略合作伙伴可能會侵犯他人的知識產權，這可能會阻礙或推遲我們的產品開發工作，並阻止我們將候選產品商業化或增加商業化成本。
我們的成功在一定程度上將取決於我們在不侵犯第三方所有權的情況下運營的能力。在美國國內和國外，有大量的訴訟涉及生物技術和製藥行業的專利和其他知識產權，包括專利侵權訴訟、幹擾、反對、EX部分E複試、撥款後審查和各方間審查美國專利商標局和相應的外國專利局的程序。在我們開發候選產品的領域中，存在着大量由第三方擁有的美國和外國頒發的專利和未決的專利申請。隨着生物技術和製藥行業的擴張和專利的頒發，我們的候選產品可能會受到侵犯專利權或挪用第三方其他知識產權的指控的風險增加。
我們不能確定我們的任何專利搜索或分析，包括相關專利的識別、專利權利要求的範圍或相關專利的到期，都是完整或徹底的，我們也不能確定我們已經識別出與我們候選產品在任何司法管轄區的商業化相關或必要的、在美國和國外的每一項第三方專利和未決申請。專利權利要求的範圍取決於對法律的解釋、專利中的書面披露和專利的起訴歷史。我們對專利或待決申請的相關性或範圍的解釋可能是不正確的，這可能會對我們銷售產品的能力產生負面影響。我們可能會錯誤地確定我們的產品不受第三方專利或知識產權的保護，或者可能會錯誤地預測第三方的待定申請是否會提出相關範圍的索賠。我們對美國或國外任何我們認為相關的專利的到期日期的確定可能是不正確的，這可能會對我們開發和營銷我們的候選產品的能力產生負面影響。我們未能識別和正確解釋相關專利，可能會對我們開發和營銷產品的能力產生負面影響。
我們不能保證製造、使用或營銷我們現有的候選產品或我們開發的任何其他候選產品，或使用我們的單元編程技術，不會侵犯第三方專利。可能存在與使用或製造我們的候選產品相關的第三方專利或專利申請，這些專利要求材料、電池成分、製造方法或治療方法。我們的競爭對手可能已經提交，並可能在未來提交專利申請，涵蓋與我們類似的產品和技術。由於專利申請可能需要數年時間才能發佈，因此可能存在當前正在處理的專利申請，這些申請可能會導致我們的候選產品可能會侵犯已頒發的專利。此外，第三方可能會在未來獲得專利，並聲稱使用我們的技術侵犯了這些專利。
對我們主張其專利或其他知識產權的第三方可能尋求並獲得禁令或其他衡平法救濟，這可能有效地阻止我們進一步開發和商業化我們的候選產品或迫使我們停止部分業務運營。對這些索賠的辯護，無論其是非曲直，都將涉及鉅額訴訟費用，並將大量轉移我們業務中的管理層和其他員工資源，導致開發延遲，並可能影響我們的聲譽。如果針對我們的侵權索賠成功，我們可能必須支付大量損害賠償，包括故意侵權的三倍損害賠償金和律師費、從第三方獲得一個或多個許可證、支付版税或重新設計我們的侵權產品，這在成本效益的基礎上可能是不可能的，或者需要大量的時間和金錢支出。在這種情況下，我們將無法進一步開發和商業化我們的候選產品，這可能會嚴重損害我們的業務。聲稱我們盜用了第三方的機密信息或商業祕密，可能會對我們的業務產生類似的負面影響。
我們可能無法成功獲得或維護用於開發或製造我們的候選產品的產品組件和流程的必要權利，這可能會導致我們以更昂貴或其他不利的方式運營我們的業務，這可能是意想不到的。
我們擁有或從第三方獲得開發和製造我們的候選產品所需的某些知識產權。我們業務的增長可能在一定程度上取決於我們獲得或授權額外專有權的能力，包括推進我們的研究或允許我們的候選產品商業化。在這種情況下，我們可能需要花費相當多的時間和資源來開發或許可替代技術。例如，我們的計劃可能涉及其他技術或候選產品，可能需要使用由第三方持有的其他專有權。此外，其他製藥或生物技術公司和學術機構也可能已經或計劃提交專利申請
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可能與我們的業務相關。有時，為了避免侵犯這些第三方專利，我們可能需要從其他第三方獲得技術許可，以進一步開發我們的候選產品或將其商業化。我們可能無法獲得或許可我們認為對我們的業務運營必要或重要的任何相關第三方知識產權，包括製造、使用或銷售我們的候選產品所需的任何此類知識產權。我們可能無法以合理的成本或合理的條款獲得這些許可中的任何一項，如果有的話，因此我們可能無法開發或商業化受影響的候選產品，這將損害我們的業務。我們可能需要停止使用此類第三方知識產權所涵蓋的組合物或方法，並可能需要尋求開發不侵犯此類知識產權的替代方法或技術，這可能會導致額外的成本和開發延遲，即使我們能夠開發此類替代方案，這可能是不可行的。即使我們能夠在此類知識產權下獲得許可，任何此類許可也可能是非排他性的，這可能允許我們的競爭對手訪問向我們許可的相同技術。
此外，我們有時與學術機構合作，根據與這些機構達成的書面協議，加快我們的臨牀前研究或開發。通常，這些機構為我們提供了一個選項，可以通過談判獲得該機構在合作中獲得的任何技術權利的許可證。無論此類選項如何，我們都可能無法在指定的時間範圍內或在我們可接受的條款下談判許可證。如果我們無法做到這一點，該機構可能會將知識產權提供給其他方，可能會阻止我們繼續執行我們的計劃。如果我們不能成功地獲得所需的第三方知識產權或維護我們現有的知識產權，我們可能不得不放棄開發此類項目，我們的業務和財務狀況可能會受到影響。
第三方知識產權的許可和收購是一種競爭性做法，可能比我們更成熟或擁有更多資源的公司也可能採取我們認為必要或有吸引力的第三方知識產權許可或收購戰略，以便將我們的候選產品商業化。更成熟的公司可能比我們有競爭優勢，因為他們更大的規模和現金資源，或者更強的臨牀開發和商業化能力。此外，對於我們來説，獲得和維護必要的專利保護以阻止第三方使用我們的技術的成本可能比與這些各方談判外部許可或類似協議以向他們提供有限的使用我們的技術的權利更高。不能保證我們能夠成功完成任何此類談判，並最終以商業上可行的條件獲得或維護我們候選產品的成功開發和商業化所需的知識產權權利。
知識產權不一定能解決對我們競爭優勢的所有潛在威脅。
我們的知識產權所提供的未來保護程度是不確定的，因為知識產權具有侷限性，可能無法充分保護我們的業務或使我們能夠保持競爭優勢。例如：
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如果發生任何此類事件，都可能嚴重損害我們的業務、運營結果和前景。
我們可能會受到指控，稱我們的員工、顧問或獨立承包商錯誤地使用或披露了所謂的商業機密。
在進行業務運作時，我們從第三方獲取了機密和專有信息。此外，我們還僱用以前受僱於其他生物技術或製藥公司的個人，包括我們的競爭對手或潛在競爭對手。儘管我們努力確保我們的員工、顧問和獨立承包商在為我們工作時不使用他人的專有信息或專有技術，但我們或我們的員工、顧問或獨立承包商可能會因疏忽或以其他方式使用或泄露其前僱主或其他方的商業祕密或其他專有信息而受到索賠。可能有必要提起訴訟來抗辯這些指控。如果我們不能為任何此類索賠辯護，除了支付金錢損害賠償外，我們還可能失去寶貴的知識產權或人員，這可能會對我們的業務造成不利影響。即使我們成功地對這些索賠進行了辯護，訴訟也可能導致鉅額成本，並分散管理層的注意力。
我們可能會受到質疑我們專利和其他知識產權發明權的索賠。
我們可能會受到前僱員、合作者或其他第三方作為發明人或共同發明人在我們的專利或其他知識產權中的利益的索賠。如果我們不能為任何這類主張辯護，我們可能會失去寶貴的知識產權，例如有價值的知識產權的獨家所有權或使用權。我們還可能遭受金錢損失，任何這些結果都可能對我們的業務產生實質性的不利影響。
與我們的員工和第三方簽訂的專有信息和發明轉讓協議可能無法阻止未經授權泄露我們的商業祕密和其他專有信息。
除了專利提供的保護外，我們還依靠非專利的商業祕密和改進、專有技術訣竅和持續的技術創新來發展和保持我們的競爭地位，我們尋求通過與我們的合作者、員工和顧問簽訂保密協議來部分保護我們的競爭地位。我們還與我們的員工以及一些(但不是全部)我們的合作者和顧問簽訂了發明或專利轉讓協議。因為我們期望在開發和製造我們的候選產品時依賴第三方，所以我們有時必須與他們共享商業祕密，這增加了競爭對手發現這些祕密或我們的商業祕密被盜用或泄露的可能性。
然而，商業祕密可能很難保護，我們的員工或我們聘請進行研究、臨牀試驗或製造活動的第三方顧問和供應商的任何有意或無意的披露，或第三方對我們的商業祕密或專有信息的挪用(例如通過網絡安全漏洞)，都可能使競爭對手複製或超過我們的技術成就，從而侵蝕我們在市場上的競爭地位。儘管我們採取合理措施保護我們的商業祕密，但我們的員工、顧問、外部科學顧問、承包商和合作者可能會有意或無意地將我們的商業祕密信息泄露給競爭對手。此外，競爭對手可能會以其他方式獲取我們的商業祕密，或獨立開發基本上相同的信息和技術。儘管做出了這些努力，但任何一方都可能違反協議，泄露我們的專有信息，包括我們的商業祕密，而我們可能無法獲得足夠的補救措施。強制執行一方非法披露或挪用商業祕密的主張是困難、昂貴和耗時的，結果是不可預測的。如果我們的任何商業祕密是由競爭對手或其他第三方合法獲取或獨立開發的，我們將無權阻止他們使用該技術或信息與我們競爭。此外，一些國家的法律對專有權的保護程度或方式與美國法律不同。因此，我們可能會在保護和捍衞我們的知識產權方面遇到重大問題，無論是在美國還是國外。如果我們無法阻止未經授權向第三方披露我們的知識產權, 如果我們的知識產權被第三方盜用，我們將無法在我們的市場上建立或保持競爭優勢，這可能會對我們的業務、經營業績和財務狀況產生重大不利影響。
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我們可能無法在世界各地保護我們的知識產權。
在世界所有國家為我們的候選產品申請、起訴和保護專利的費用將高得令人望而卻步，而且我們在美國以外的一些國家的知識產權可能沒有美國那麼廣泛。此外，一些外國的法律對知識產權的保護程度不如美國的聯邦和州法律。因此，我們可能無法阻止第三方在美國以外的所有國家/地區實施我們的發明，或在美國或其他司法管轄區銷售或進口使用我們的發明製造的產品。競爭對手可以在我們沒有獲得專利保護的司法管轄區使用我們的技術來開發自己的產品，也可以向我們擁有專利保護的地區出口侵權產品，但執法力度不如美國。這些產品可能會與我們可能開發和商業化的任何產品競爭，而我們的專利或其他知識產權可能不能有效或不足以阻止它們競爭。
許多公司在外國司法管轄區保護和捍衞知識產權方面遇到了重大問題。某些國家的法律制度，特別是某些發展中國家的法律制度，不支持強制執行專利、商業祕密和其他知識產權保護，特別是與生物技術和醫藥產品有關的保護，這可能使我們難以阻止侵犯我們的專利或以侵犯我們的專有權的方式營銷競爭產品。在外國司法管轄區強制執行我們的專利權的訴訟，無論是否成功，都可能導致鉅額成本，轉移我們對業務其他方面的努力和注意力，可能使我們的專利面臨被無效或狹義解釋的風險，可能使我們的專利申請面臨無法發佈的風險，並可能引發第三方對我們提出索賠。我們可能不會在我們發起的任何訴訟中獲勝，所判給的損害賠償或其他補救措施(如果有的話)可能沒有商業意義。因此，我們在世界各地執行我們的知識產權的努力可能不足以從我們開發或許可的知識產權中獲得顯著的商業優勢。
美國專利法的變化可能會降低專利的總體價值，從而削弱我們保護我們的候選產品和技術的能力。
與其他生物技術公司一樣，我們的成功在很大程度上依賴於知識產權，特別是專利。在生物技術行業獲得和實施專利既涉及技術上的複雜性，也涉及法律上的複雜性，因此獲得和實施生物技術專利既昂貴又耗時，而且本質上是不確定的。此外，美國最近頒佈並正在實施範圍廣泛的專利改革立法。美國最高法院最近的裁決縮小了某些情況下可獲得的專利保護範圍，並在某些情況下削弱了專利所有者的權利。除了關於我們未來獲得專利的能力的不確定性增加之外，這種事件的結合也造成了關於一旦獲得專利的價值的不確定性。根據美國國會、聯邦法院和美國專利商標局的決定，管理專利的法律和法規可能會以不可預測的方式發生變化，從而削弱我們獲得新專利或實施現有專利和未來可能獲得的專利的能力。
我們的專利期限可能不足以有效地保護我們的市場地位和產品。
專利的壽命是有限的。在美國，專利的自然失效時間通常是申請後20年。可能會有各種延期；然而，專利的有效期及其提供的保護是有限的。即使我們獲得了涵蓋我們候選產品的專利，一旦某個產品的專利有效期到期，我們可能會面臨來自其他產品的競爭。如果我們專利的生命期不足以有效地保護我們的產品和業務，我們的業務和經營結果將受到不利影響。
與我們的候選產品商業化相關的風險
我們沒有營銷任何候選產品的經驗，也沒有銷售隊伍或分銷能力，如果我們的產品獲得批准，我們可能無法成功地將其商業化。
我們目前沒有營銷和銷售治療產品的經驗，包括獲得和維持足夠的定價和補償。如果我們的任何候選產品被批准用於營銷，我們打算在內部建立營銷和銷售能力，或者我們可能選擇性地尋求與其他實體建立合作伙伴關係，以利用他們的營銷和分銷能力。如果我們不能單獨開發足夠的營銷和銷售能力，或與第三方有效合作，我們創造產品收入的能力將受到影響。
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我們候選產品的商業成功將取決於醫生、患者、第三方付款人和醫學界其他人對市場的接受程度。
我們產品的商業成功，如果被批准上市，將在一定程度上取決於醫學界、患者和第三方支付者是否接受我們的候選產品是有效和安全的。如果這些產品沒有達到足夠的接受度，我們可能不會產生顯著的產品收入，也可能無法盈利。如果我們的產品獲準上市，市場對該產品的接受程度將取決於許多因素，包括：
即使一種潛在的產品在臨牀前研究和臨牀試驗中表現出良好的療效和安全性，市場對該產品的接受度也要在它推出後才能知道。如果我們的候選產品不能獲得市場認可，將損害我們的業務、業績和財務狀況。
我們預計現有候選產品和我們可能開發的任何其他候選產品的定價都將面臨不確定性。如果我們候選產品的定價政策不利，我們的商業成功將受到影響。
由於我們的細胞免疫治療候選產品的新穎性，我們面臨着極大的不確定性，因為我們可能獲得市場批准的任何此類產品的定價。儘管我們預計我們開發的任何候選細胞免疫療法產品的定價都將相對較高，因為它們預計將用於預防或治療治療選擇有限的危及生命的疾病，但生物製藥行業最近經歷了巨大的定價壓力。特別是，藥品定價和其他醫療成本繼續受到巨大的政治和社會壓力，我們預計這種壓力將繼續並在全球範圍內上升。這些壓力可能會對我們的業務和聲譽造成損害，導致我們的股價下跌或經歷一段時間的波動，並對經營業績和我們的融資能力產生不利影響。
新批產品的保險覆蓋範圍和報銷狀況尚不確定。未能為我們的候選產品獲得或保持足夠的保險和報銷可能會限制我們的產品收入。
我們能否成功地將我們的任何候選產品商業化，在一定程度上將取決於第三方付款人對這些產品的承保範圍和報銷情況，這些付款人包括政府衞生行政部門、私人健康保險公司和其他管理保健組織。政府和私人支付者的可獲得性和報銷範圍對大多數患者至關重要，他們通常依賴第三方支付者來報銷其護理的全部或部分費用，包括細胞免疫療法等治療。由於我們的候選產品代表了治療癌症的新方法，因此對於我們可能獲得監管批准的任何候選產品的保險覆蓋範圍和報銷狀態存在重大不確定性。在美國，有關新藥報銷的主要決定通常由醫療保險和醫療補助服務中心(CMS)做出，該中心是美國衞生與公眾服務部的一個機構。CMS決定新藥是否以及在多大程度上將在聯邦醫療保險下覆蓋和報銷，而私人付款人往往在很大程度上遵循CMS的決定。如果我們的候選產品無法獲得報銷或保險，或僅限於有限的級別，我們可能無法成功地將我們的候選產品商業化。即使提供了保險，批准的報銷金額也可能不足以讓我們建立或維持定價以產生收入。付款人在確定報銷時考慮的因素是基於產品是否：(I)其健康計劃下的承保福利；(Ii)安全、有效和醫學上必要的；(Iii)適合特定患者；(Iv)成本效益；以及(V)既不是試驗性的也不是研究性的。
此外，外國司法管轄區的報銷機構可能比美國的報銷機構更為保守。因此，在美國以外的市場，與美國相比，我們產品的報銷可能會減少，可能不足以產生商業上合理的收入和利潤。此外，在美國和國外，政府和第三方付款人加大努力限制或降低醫療費用，可能會導致這樣的組織
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限制已批准的新產品的報銷範圍和水平，因此，它們可能無法覆蓋我們的候選產品或為其提供足夠的付款。如果我們的任何產品未能獲得或維持足夠的報銷，將對我們取得商業成功的能力產生不利影響，並可能對我們的經營業績、我們籌集產品商業化所需資金的能力以及我們的整體財務狀況產生實質性的不利影響。
此外，政府醫療保健計劃或私人付款人要求的強制性折扣或回扣，以及未來任何限制從可能以低於美國價格銷售的國家進口藥品的法律的放鬆，都可能降低藥品的淨價。越來越多的第三方付款人要求製藥公司在標價的基礎上向他們提供預定的折扣，並對醫療產品的定價提出挑戰。我們不能確保我們商業化的任何候選產品都可以得到報銷，如果可以報銷，報銷的級別也是如此。此外，許多製藥商必須計算並向政府報告某些價格報告指標，如平均銷售價格(ASP)和最佳價格。在某些情況下，當這些指標沒有準確和及時地提交時，可能會適用處罰。此外，這些藥品的價格可能會通過政府醫療保健計劃要求的強制性折扣或回扣來降低。
此外，在一些外國國家，藥品的擬議定價必須獲得批准，才能合法上市。各國對藥品定價的要求差別很大。例如，歐洲聯盟為其成員國提供了各種選擇，以限制其國家健康保險制度提供補償的醫療產品的範圍，並控制供人使用的醫療產品的價格。為了獲得報銷或定價批准，其中一些國家可能要求完成臨牀試驗，將特定候選產品的成本效益與目前可用的療法進行比較。成員國可以批准醫藥產品的具體價格，也可以對將醫藥產品投放市場的公司的盈利能力採取直接或間接控制制度。不能保證任何對藥品實行價格控制或報銷限制的國家將允許對我們的任何候選產品進行有利的報銷和定價安排。從歷史上看，在歐盟推出的產品並不遵循美國的價格結構，通常價格往往會低得多。
如果我們的候選產品的市場機會比我們認為的要小，我們的收入可能會受到不利影響，我們的業務可能會受到影響。由於我們候選產品的目標患者人數很少，我們必須能夠成功識別患者並佔據相當大的市場份額，才能實現並保持盈利。
我們將研發重點放在治療罕見疾病(包括癌症)的候選產品上。我們對患有這些疾病的人數以及有可能從我們的候選產品治療中受益的這些疾病患者子集的預測都是基於估計的。這些估計可能被證明是不正確的，新的研究可能會改變這些疾病的估計發病率或流行率。美國、歐洲和其他地區的患者數量可能會低於預期，或者可能不適合使用我們的產品進行治療，或者新患者可能變得越來越難以識別或接觸到，所有這些都將對我們的運營結果和業務產生不利影響。此外，由於我們的目標患者人數較少，我們將被要求佔據相當大的市場份額，以實現並保持盈利能力。
我們可能會受到醫療法律法規的約束，這可能會讓我們面臨刑事制裁、民事處罰、合同損害、聲譽損害以及利潤和未來收入的減少。
儘管我們目前沒有任何產品上市，但如果我們的任何候選產品獲得FDA的批准，並開始將我們的產品商業化，我們可能會受到額外的醫療保健法律和監管要求以及聯邦政府以及我們開展業務的州和外國政府的強制執行。如果我們的產品獲得批准，醫療保健提供者、醫生、第三方付款人和其他人在推薦和處方我們的候選產品時扮演着主要角色。我們未來與第三方付款人的協議將使我們面臨廣泛適用的欺詐和濫用以及其他醫療法律法規，如果我們獲得營銷批准，這些法律和法規可能會限制我們營銷、銷售和分銷候選產品的業務或財務安排和關係。適用的聯邦和州醫療保健法律法規的限制包括：
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根據這些法律，製藥和其他醫療保健公司因各種促銷和營銷活動而被起訴，例如：提供免費旅行、免費商品、虛假諮詢費和贈款以及其他金錢利益
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向處方醫生報告；向定價服務機構報告抬高平均批發價，然後由聯邦計劃用來設定報銷率；進行標籤外促銷；向醫療補助返點計劃提交誇大的最佳價格信息，以減少醫療補助返點的責任。確保我們的內部運營和未來與第三方的業務安排符合適用的醫療法律和法規，將涉及大量成本。政府當局可能會得出結論，認為我們的業務做法不符合當前或未來涉及適用欺詐和濫用或其他醫療保健法律和法規的現行或未來法規、法規或判例法。如果我們的運營，包括預期由我們的銷售團隊進行的活動，被發現違反了任何這些法律或任何其他可能適用於我們的政府法規，我們可能會受到重大的民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款，並被排除在政府資助的醫療保健計劃(如Medicare和Medicaid)之外，以及我們的業務削減或重組，任何這些都可能嚴重擾亂我們的運營。如果我們預期與之開展業務的任何醫生或其他提供者或實體被發現不符合適用法律，他們可能會受到刑事、民事或行政制裁，包括被排除在政府資助的醫療保健計劃之外。
醫療保健立法或監管改革措施可能會對我們的業務和運營結果產生負面影響。
在美國和一些外國司法管轄區，已經並將繼續有關於醫療保健系統的幾項立法和法規變化以及擬議的變化，這些變化可能會阻止或推遲候選產品的上市審批，限制或監管審批後活動，並影響我們以盈利方式銷售任何獲得上市審批的候選產品的能力。
支付者，無論是國內的還是國外的，或者政府的還是私人的，都在開發越來越複雜的方法來控制醫療成本。在美國和某些外國司法管轄區，醫療保健系統的立法和監管發生了許多變化，可能會影響我們銷售產品的盈利能力。特別是，2010年頒佈了ACA，其中除其他外，使生物產品受到低成本生物仿製藥的潛在競爭；解決了一種新的方法，即對吸入、輸液、滴注、植入或注射的藥物計算製造商在醫療補助藥物退税計劃下的退税；增加了大多數製造商在醫療補助藥物退税計劃下欠下的最低醫療補助退税；將醫療補助藥物退税計劃擴大到使用在醫療補助管理的護理機構登記的個人的處方；使製造商對某些品牌的處方藥徵收新的年費和税；創建了一個新的Medicare Part D承保缺口折扣計劃，製造商必須同意在承保缺口期間向符合條件的受益人提供50%(根據2018年兩黨預算法增加到70%，自2019年1月1日起生效)的銷售點折扣，作為製造商的門診藥物納入Medicare Part D的條件；併為增加聯邦政府比較有效性研究的計劃提供激勵。
自頒佈以來，ACA的某些方面一直受到司法、國會和行政方面的挑戰。2021年6月17日，美國最高法院駁回了幾個州對ACA提出的最新司法挑戰，但沒有具體裁決ACA的合憲性。在最高法院做出裁決之前，總裁·拜登發佈了一項行政命令，啟動了2021年2月15日至2021年8月15日的特殊投保期，目的是通過ACA市場獲得醫療保險。行政命令還指示某些政府機構審查和重新考慮限制獲得醫療保健的現有政策和規則，包括重新審查醫療補助示範項目和豁免計劃，包括工作要求，以及通過醫療補助或ACA獲得醫療保險覆蓋範圍造成不必要障礙的政策。目前尚不清楚拜登政府的其他醫療改革措施或其他挑戰、廢除或取代ACA的努力(如果有的話)將如何影響我們的業務。
此外，自ACA頒佈以來，美國還提出並通過了其他立法和監管改革：
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此外，鑑於處方藥和生物製品的成本不斷上升，美國政府加強了對藥品和生物製品定價做法的審查。這種審查導致了國會的各種調查，並提出並頒佈了聯邦和州立法，旨在提高產品定價的透明度，審查定價與製造商患者計劃之間的關係，以及改革政府計劃的產品報銷方法。
2021年7月9日，總裁·拜登發佈了一項行政命令，指示FDA除其他外，繼續澄清和完善仿製藥和生物仿製藥的審批框架，包括生物製品互換性標準，促進生物相似和可互換產品的開發和批准，明確與BLAS審查和提交相關的現有要求和程序，並確定和解決任何阻礙仿製藥和生物相似產品競爭的努力。
可能影響我們業務的其他變化包括管理聯邦醫療保健計劃登記的變化、報銷變化、醫療保險交易所關於處方藥福利的規定以及欺詐、濫用和執法。ACA的繼續實施和額外法律法規的通過可能會導致新計劃的擴大，如為績效計劃支付聯邦醫療保險，並可能影響現有的政府醫療計劃，例如通過改善醫生質量報告系統和反饋計劃。
對於每個不選擇擴大醫療補助計劃的州來説，總體上參保的患者可能會更少，這可能會影響品牌處方藥製造商的銷售、業務和財務狀況。如果患者根據ACA提供的任何新選項獲得保險，製造商可能會被要求為由此產生的藥物使用支付醫療補助回扣，這一決定可能會影響製造商的收入。美國聯邦政府還宣佈推遲實施ACA的關鍵條款。這些延誤對我們和我們合作伙伴的業務和財務狀況的影響(如果有的話)尚不清楚。
我們預計未來將採取更多的美國聯邦醫療改革措施，其中任何一項都可能限制美國聯邦政府為醫療保健藥物和服務支付的金額，這可能會導致對我們候選藥物的需求減少或額外的定價壓力。美國的個別州也越來越積極地通過立法和實施旨在控制藥品和生物製品定價的法規，包括價格或患者報銷限制、折扣、對某些藥品准入的限制以及營銷成本披露和透明度措施，旨在鼓勵從其他國家進口和批量購買。法律規定的對第三方付款人支付金額的價格控制或其他限制可能會損害我們的業務、財務狀況、運營結果和前景。此外，地區醫療當局和個別醫院越來越多地使用招標程序來確定哪些藥品和供應商將包括在他們的處方藥和其他醫療保健計劃中。這可能會減少對我們藥品的最終需求或給我們的藥品定價帶來壓力，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生負面影響。
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與我們的商業和工業有關的風險
我們現有候選產品的成功在很大程度上取決於細胞免疫療法領域的發展，特別是與使用多能細胞或基因組編輯細胞製造細胞療法有關的發展，其中一些是我們無法控制的。
我們的候選產品是設計並正在開發用於細胞免疫療法的治療實體，我們目前的所有候選產品都基於我們新穎的IPSC平臺。此外，我們的一些候選產品利用了新的基因組編輯技術。到目前為止，測試IPSC衍生的候選治療產品和基因組編輯療法的臨牀試驗經驗有限。細胞和基因組編輯療法的領域正在發展，隨着監管機構對更多來自多功能和基因組編輯細胞的候選治療產品進行審查，監管機構可能會對批准提出以前沒有預料到的額外要求。在過去，基因治療也發生了幾起嚴重的不良事件，包括報道的白血病和死亡病例。不能保證從我們的IPSC平臺或我們的任何研究項目開發的任何候選產品或與之相關的任何產品不會造成嚴重或不良的副作用，或導致重大延誤或意外成本，或此類開發問題能夠得到解決。細胞免疫療法或基因組編輯療法領域的任何不利發展都將對我們開發和商業化我們的候選產品的能力產生負面影響。
我們面臨着來自其他生物技術和製藥公司的激烈競爭，這些公司正在商業化、已經開發或可能開發候選產品，用於我們可能瞄準的疾病的治療，包括開發新療法和平臺技術的公司。如果這些公司比我們更快地開發候選產品或平臺技術，如果他們的商業化產品或候選產品更有效或副作用更少，或者如果他們在我們業務的其他各個方面進行競爭，我們開發併成功將候選產品商業化以及執行我們的商業計劃的能力將受到不利影響。
生物技術和製藥行業競爭激烈，以快速和重大創新為特徵，特別是在免疫腫瘤學和細胞療法的開發和商業化方面。我們與各種大型製藥公司、跨國生物製藥公司、其他生物製藥公司和專業生物技術公司以及大學和其他研究機構正在開發的技術和/或療法競爭。我們的許多競爭對手擁有更多的財政和其他資源，例如更多的研發人員、更有經驗的製造組織和設施以及更強大的銷售和營銷組織。第三方正在商業化、已經開發、正在開發或可能開發與我們競爭的候選產品、平臺技術和流程。競爭性治療包括那些已經被醫學界批准和接受的治療方法，以及目前處於臨牀前或臨牀開發中或可能進入市場的新型治療方法。我們認為，目前有相當數量的候選產品正在開發中，包括各種細胞免疫療法以及多功能靶向抗體，如雙特異性和三特異性T細胞結合蛋白，這些抗體可能在未來商業化，用於治療我們正在開發或可能嘗試開發的產品候選的適應症，包括各種癌症。如果這些競爭產品中的一個或多個獲得監管批准或以其他方式獲得臨牀或商業上的成功，我們的監管戰略可能會受到損害，我們獲得監管批准的能力可能會被推遲或阻止，或者我們產品的市場可能會減少或被淘汰。, 從而損害或阻止我們的商業成功。
即使我們成功地獲得了任何候選產品的批准，我們也將面臨基於許多不同因素的競爭，包括我們候選產品的相對安全性和有效性、管理我們的候選產品的容易程度、這些候選產品獲得監管批准的時間和範圍、製造、營銷和銷售能力的可用性和成本、定價、報銷範圍和專利地位。與我們競爭的產品和候選產品可以提供更好的治療替代方案，包括比我們可能開發的任何產品更有效、更安全、更便宜或更有效地營銷和銷售。在我們收回開發和商業化產品的費用之前，競爭產品和候選產品也可能使我們開發的任何產品過時或不具競爭力。我們還可能面臨來自其他公司對協作合作伙伴、員工、顧問和服務提供商的競爭，這可能會對我們執行業務計劃的能力產生負面影響。
我們高級管理團隊任何成員的流失，或者我們無法吸引和留住關鍵人員和顧問，都可能對我們的業務產生不利影響。
由於生物科技、製藥和其他行業對有限數量的合格人員和顧問的激烈競爭，我們可能無法留住或吸引合格的管理、財務、科學和臨牀人員和顧問。如果我們在招聘和聘用合格繼任者方面遇到困難，我們高級管理團隊任何成員的流失都可能對我們的運營產生不利影響。我們也可能在吸引或留住在複雜和新興的細胞治療開發和製造領域具有足夠經驗和技能的人員方面遇到困難，以支持我們的
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正在進行和計劃中的臨牀開發活動。與我們競爭合格人才的許多生物技術和製藥公司擁有比我們更多的財政和其他資源，以及不同的風險狀況。我們可能被要求提供超過歷史水平的薪酬，以便在當前市場招聘和留住人員。如果我們不能留住和吸引必要的人員和顧問來履行必要的運營角色並完成我們的業務目標，我們可能會遇到一些限制，這些限制將嚴重阻礙我們發展目標的實現、我們籌集額外資本的能力以及我們實施業務戰略的能力。
我們預計將繼續擴大我們的開發和製造業務，因此，我們在管理增長方面可能會遇到困難，這可能會擾亂我們的運營。
我們正在經歷快速增長，截至2022年9月30日，我們擁有545名員工。我們預計我們的員工數量和業務範圍將繼續增長，特別是將繼續我們的臨牀和研究業務，並擴大我們的監管、質量和製造業務。這種預期的增長可能會給我們的行政和運營基礎設施帶來壓力，管理這種增長可能會給管理層成員帶來巨大的額外責任，並將大量注意力從日常活動中轉移出來。
為了管理我們預期的未來增長，我們將繼續實施和完善我們的管理、運營和財務系統，擴大我們的設施，並繼續招聘和培訓更多合格的人員。由於我們有限的財政資源，以及管理一傢俱有如此預期增長的公司的複雜性，我們可能無法有效地管理我們業務的擴張，或招聘和培訓更多合格的人員。任何無法管理我們預期增長和業務擴張的情況都可能導致商業機會的喪失、員工的流失和剩餘員工生產率的降低、我們基礎設施的弱點以及操作錯誤，包括GMP製造操作和設施的操作和資格方面的錯誤，並可能延遲我們業務計劃的執行或擾亂我們的運營。我們業務的擴張可能會導致巨大的成本，並可能轉移我們的管理和業務發展資源。任何無法管理增長的情況都可能推遲我們業務計劃的執行或擾亂我們的運營。
全球新冠肺炎疫情可能會對我們的業務、運營結果和財務狀況的各個方面產生不利影響。
新冠肺炎疫情極大地影響了全球健康和經濟環境，導致數以百萬計的確診病例和死亡、企業放緩或關閉、勞動力短缺、供應鏈挑戰、政府要求變化、監管挑戰、通脹壓力和市場波動。儘管到目前為止，我們已設法繼續我們的大部分業務，但我們不能預測未來的事態發展，也不能保證這一全球大流行病，包括其經濟影響，不會對我們的業務、業務結果和財務狀況產生重大不利影響。
由於持續的新冠肺炎疫情，我們業務運營的各個方面已經並可能繼續受到幹擾。大流行可能會繼續影響我們的勞動力，包括對人員配備水平(由於疾病、隔離、隔離和缺勤)、調整後的工作地點和時間表以及使用我們設施的影響。這場流行病可能需要我們繼續採取非常措施來保護我們員工的健康和福祉。例如，自大流行開始以來，我們已經實施了一系列健康和安全措施，其中包括在不同時期實行現場佔用限制，將現場工作人員限制為只從事某些實驗室、製造和相關支助活動所需的人員，並要求在進入現場之前進行自我健康測試。
遠程工作的增加可能會增加我們的網絡安全風險，造成數據可訪問性問題，並使我們更容易受到通信中斷的影響，任何通信中斷都可能對我們的業務運營產生不利影響，或推遲與當地和聯邦監管機構、倫理委員會、製造地點和臨牀試驗地點的必要互動。如果我們進行研發、臨牀前研究和製造活動的現場工作人員無法進入我們的實驗室或製造空間，無論是由於檢疫/隔離命令、旅行限制或其他政府限制，這些核心活動可能會受到顯著限制或減少，可能會持續很長一段時間，這可能會削弱我們完成IND支持研究或選擇未來開發候選人的能力。如果我們的製造設施受到病毒污染，需要暫停生產活動，或者如果我們的任何員工、高級管理人員或董事，或他們各自的個人或業務聯繫人感染了與新冠肺炎相關的疾病，包括新型病毒變種，從而導致他們無法履行職責，我們的業務運營可能會進一步中斷。
疫情的宏觀經濟影響，包括勞動力市場收緊和不斷變化的政府要求，包括與疫苗接種相關的要求，也可能繼續影響我們的公司。它們可能會進一步影響我們招聘、發展和留住我們有才華和多樣化的員工的能力，保持我們的業績水平，以及保持我們的企業文化。我們預計新冠肺炎疫情會繼續產生額外的成本，包括保護員工的健康和福祉，以及迴應政府的要求，這些成本我們可能無法完全收回。
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這場大流行已經並可能繼續影響我們的供應鏈。如果我們的供應商的員工面臨更多挑戰(包括疾病、缺勤、對健康和安全的反應或政府要求)、工廠關閉、以合理價格及時獲得必要的零部件、材料和其他用品、獲得資金以及獲得基本支持服務(如運輸和運輸)，他們可能無法以及時、合規和具有成本效益的方式提供商定的商品和服務。我們已經並可能在未來的業務中產生額外的成本和延誤，包括由於更高的價格、進度延誤或需要尋找和開發替代供應商。
此外，由於新冠肺炎疫情，我們普通股和其他生物製藥公司的交易價格一直非常不穩定。因此，我們可能會面臨通過股權或債務融資籌集資金的困難，或者此類融資交易可能會以不利的條款進行。雖然疫情帶來的潛在經濟影響和持續時間可能很難評估或預測，但它已經造成並很可能導致全球金融市場進一步出現重大幹擾和不確定因素，這可能會降低我們獲得資本的能力，無論是完全還是以有利的條件。此外，新冠肺炎傳播引起的經濟衰退、經濟蕭條或其他持續的不利市場事件，包括病毒的新變種或感染率和住院率的激增或激增，可能會對我們的業務和我們普通股的價值產生實質性的不利影響。
目前的大流行或任何其他衞生流行病的最終影響是高度不確定的，可能會發生變化。例如，2021年達美航空和奧密克戎變種的出現，以及2022年BA2亞型的出現，極大地影響了感染率，並促使公共衞生官員重新考慮迄今採取的某些健康和安全措施，包括疫苗接種要求、隔離和隔離期指南以及戴口罩。我們還不知道對我們的業務、我們的臨牀和臨牀前項目、我們的研究、製造和監管活動、醫療保健系統或全球經濟的潛在延遲或影響的全部程度。然而，這些影響可能會對我們的運營產生實質性的不利影響，我們將繼續密切關注情況。
俄羅斯和烏克蘭之間的衝突造成的全球經濟狀況可能會對我們的業務、財務狀況、股票價格和運營結果產生不利影響。
2022年2月，俄羅斯開始對烏克蘭進行軍事入侵，該地區可能會持續衝突和破壞。儘管到目前為止，這場衝突對我們的業務幾乎沒有直接影響，但這場衝突造成的不確定性和連鎖反應可能會產生未知的間接影響。作為入侵的結果，美國和其他一些國家已經對俄羅斯實施了制裁，並可能實施進一步的制裁，可能會損害或擾亂國際商業和全球經濟。無法預測這場衝突或迄今實施的制裁的更廣泛或更長期的後果，這些制裁可能包括進一步的制裁、禁運、區域不穩定、報復性網絡攻擊、地緣政治轉變以及對宏觀經濟條件、安全條件、貨幣匯率和金融市場的不利影響。衝突的潛在影響包括但不限於影響我們業務的法律法規的變化，外匯市場的波動，潛在的供應鏈中斷，以及可能對影響我們業務和運營的宏觀經濟因素產生不利影響的市場波動性和不確定性增加。
如果我們進行收購、重組或業務合併，我們將招致各種風險，這些風險可能會對我們的業務運營或我們的股東產生不利影響。
我們不時會考慮，將來亦會考慮旨在進一步擴展和發展我們業務的策略性業務措施。這些舉措可能包括收購業務、技術或產品，或與其他公司達成業務合併。如果我們採取這樣的戰略，我們可以：
雖然我們打算評估和考慮未來的收購、重組和業務合併，但目前我們還沒有關於任何收購、重組或業務合併的協議或諒解。
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我們面臨的潛在產品責任敞口遠遠超過我們有限的保險範圍。
在臨牀試驗中使用我們的候選產品，以及銷售我們獲得市場批准的任何產品，都會使我們面臨產品責任索賠的風險。臨牀試驗參與者、醫院、醫療中心、醫療保健提供者、製藥公司和消費者，或其他銷售、製造或以其他方式接觸我們的候選產品的人，可能會對我們提出產品責任索賠。我們承保產品責任保險，我們相信，根據我們目前的臨牀計劃，我們的產品責任保險覆蓋範圍是足夠的。此外，如果我們獲得候選產品的上市批准，我們打算擴大我們的保險範圍，將商業產品的銷售包括在內；但是，我們可能無法以商業合理的條款或足夠的金額為任何經批准的產品獲得保險，以保護我們免受因責任造成的損失。
有時，在基於藥物或治療產生了意想不到的不良影響的集體訴訟中，會做出大額判決。此外，根據我們與臨牀試驗站點達成的一些協議，我們需要賠償站點及其人員的產品責任和其他索賠。對我們或我們需要賠償的任何第三方提出的成功的產品責任索賠或一系列索賠可能會導致我們的股價下跌，如果判決超出我們的保險範圍，可能會對我們的運營和業務結果產生不利影響。
患有我們候選產品所針對的疾病的患者通常已經處於嚴重和晚期疾病階段，既有已知的也有未知的重大預先存在的和潛在威脅生命的健康風險。在治療過程中，患者可能會因為各種原因而發生包括死亡在內的不良事件。這類事件，無論是否由我們的候選產品引起，都可能使我們面臨代價高昂的訴訟，要求我們向受傷的患者支付鉅額費用，延誤、負面影響或終止我們獲得或保持監管部門批准營銷我們產品的機會，或者要求我們暫停或放棄我們的商業化努力。即使在我們不認為不良事件與我們的產品有關的情況下，對該情況的調查也可能是耗時的或不確定的。這些調查可能會中斷我們的開發和商業化努力，推遲我們的監管審批過程，或者影響和限制我們的候選產品獲得或維護的監管批准的類型。由於這些因素，產品責任索賠即使成功辯護，也可能對我們的業務、財務狀況或運營結果產生實質性的不利影響。
我們的保險單很貴，而且只保護我們免受一些風險，這讓我們面臨着重大的未投保責任。
我們並不為我們的業務所面臨或可能面臨的所有類別的風險投保。我們維持的一些保單包括一般責任、產品責任、財產、員工福利責任、僱傭慣例、工人補償、網絡、董事和高級管理人員保險以及保護傘。然而，我們不知道我們是否能夠以合理的成本、足夠的金額或範圍來維持保險範圍，以保護我們免受損失。即使我們獲得保險，索賠金額也可能超過我們的保險範圍，或者根據保單條款，它可能被排除在保險範圍之外。此外，可能無法獲得或成功確保與新冠肺炎大流行及其影響有關的損失、利潤或業務中斷的保險覆蓋範圍。任何重大的未投保債務可能需要我們支付大量費用，這將對我們的現金狀況和經營業績產生不利影響。
我們的員工可能從事不當行為或其他不正當活動，包括不遵守監管標準和要求以及內幕交易。
我們面臨着員工欺詐或其他不當行為的風險。員工的不當行為可能包括故意不遵守FDA或外國監管機構的規定，向FDA或外國監管機構提供準確的信息，遵守美國和國外的醫療欺詐和濫用法律法規，準確報告財務信息或數據，或向我們披露未經授權的活動。特別是，醫療保健行業的銷售、營銷和商業安排受到旨在防止欺詐、不當行為、回扣、自我交易和其他濫用行為的廣泛法律法規的約束。員工和獨立承包商的不當行為還可能涉及不當使用在臨牀試驗過程中獲得的信息，這可能導致監管制裁，並對我們的聲譽造成嚴重損害。如果對我們提起任何指控此類行為的行動，而我們未能成功地為自己辯護或維護自己的權利，這些行動可能會對我們的業務產生重大影響，包括施加鉅額罰款或其他制裁。
我們面臨與個人信息隱私相關的潛在責任風險，包括我們在產品開發中使用的健康信息，以及我們從研究機構和直接從個人那裏贊助的臨牀試驗中獲得的信息。
我們以及我們的合作伙伴和供應商可能需要遵守各種聯邦、州和外國數據保護法律和法規(即涉及隱私和數據安全的法律和法規)。在美國，眾多聯邦和州法律法規，包括聯邦衞生信息隱私法、州數據泄露通知法、州衞生信息隱私法，以及
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管理與健康有關的個人信息和其他個人信息的收集、使用、披露和保護的聯邦和州消費者保護法(例如，聯邦貿易委員會法第5條)可能適用於我們的業務或我們的合作者的業務，包括1996年聯邦健康保險攜帶和責任法案(HIPAA)以及HIPAA下的隱私和安全要求，該要求經2009年健康信息技術促進經濟和臨牀健康法案(HITECH)修訂。根據事實和情況，如果我們故意以未經HIPAA授權或允許的方式獲取、使用或披露由HIPAA覆蓋的實體維護的可單獨識別的健康信息，我們可能會受到民事、刑事和行政處罰。我們不能確定我們的所有員工、代理商、供應商、製造商、承包商或合作者或我們附屬公司的員工是否都會遵守所有適用的法律和法規，特別是考慮到這些法律的高度複雜性。即使在HIPAA不適用的情況下，未能採取適當措施保護消費者的個人信息安全也可能構成違反聯邦貿易委員會法案。此外，我們在IPSC衍生產品候選中用作起始材料的某些材料來自人類來源，其中可能包含關於捐贈者的敏感的可識別個人信息。此外，在進行臨牀試驗時，我們可能會保留在整個臨牀試驗過程中、在我們的研究合作過程中以及直接從登記參加我們臨牀試驗的個人(或他們的醫療保健提供者)那裏獲得的敏感的可識別個人信息，包括健康信息。就其本身而言, 我們可能會受到HIPAA規定的進一步義務的約束。我們收集的個人信息一般(例如，當前員工和/或未來患者的信息)可能會使我們受到州數據隱私法的約束，這些法律規範着個人信息的處理，並要求在此類個人信息被泄露時通知受影響的個人和州監管機構。這些州法律包括加州消費者隱私法(CCPA)及其相關法規，以及(一旦生效)修訂CCPA的加州隱私權法案(CPRA)，該法案為加利福尼亞州的居民建立了額外的數據隱私權，對企業具有與透明度、刪除權和選擇退出出售個人信息相關的相應義務，並授予個人在發生某些安全漏洞時的私人訴訟權利。其他州和聯邦一級也提出了與數據隱私和安全相關的類似法律，如果獲得通過，此類法律可能會有潛在的衝突要求，使合規面臨挑戰，需要我們花費大量資源才能合規，並限制我們處理某些個人信息的能力。
某些州的法律可能比CPRA更嚴格或範圍更廣，或者在機密、敏感和個人信息方面提供比聯邦、國際或其他州法律更大的個人權利，而且這些法律可能彼此不同，這可能會使合規工作複雜化。
我們可能需要花費大量資本和其他資源，以確保持續遵守適用的數據隱私和安全法律。聲稱我們侵犯了個人隱私權或違反了我們的合同義務，即使我們被發現沒有責任，辯護也可能是昂貴和耗時的，並可能導致負面宣傳，可能會損害我們的業務。此外，即使我們採取一切必要行動來遵守法律和法規要求，我們也可能受到數據泄露或其他未經授權訪問個人信息的影響，這可能會使我們面臨罰款和處罰，以及訴訟和聲譽損害。如果我們未能及時瞭解和遵守適用的國際、聯邦、州或當地監管要求，我們可能會受到一系列監管行動的影響，這些行動可能會影響我們或任何合作者尋求將我們的臨牀候選藥物商業化的能力。任何具有私人訴權的威脅或實際的政府執法行動或訴訟也可能產生負面宣傳，損害我們的聲譽，導致責任、罰款和業務損失，並要求我們投入大量本來可以用於業務其他方面的資源。
我們通過在我們的互聯網平臺上提供的隱私政策信息和新聞聲明，就我們使用和披露個人信息發表公開聲明。儘管我們努力遵守我們的公開聲明和文件，但我們有時可能無法遵守或被指控未能遵守。此外，儘管我們做出了努力，但如果我們的員工或合同合作伙伴未能遵守我們發佈的政策、認證和文檔，我們可能無法成功實現合規。如果我們的隱私政策和其他對數據隱私和安全提供承諾和保證的聲明的發佈被發現具有欺騙性、不公平或歪曲我們的實際做法，可能會使我們面臨潛在的政府或法律行動。我們未能遵守我們張貼的隱私政策或任何適用於我們的法律或法規要求、標準、認證或命令或其他與隱私或消費者保護相關的法律和法規，無論是真實的還是感知的，都可能導致我們的客户減少對我們產品和服務的使用，並可能對我們的業務、財務狀況和運營結果產生重大不利影響。在許多法域，不遵守規定的執法行動和後果可能是嚴重的，而且還在增加。此外，有時可能會有人擔心我們的產品、服務或流程是否會損害客户和其他人的隱私。對我們在收集、使用、保留、安全、披露、轉移和其他處理個人信息或其他與隱私有關的事項方面的做法的擔憂，即使沒有根據，也可能損害我們的聲譽，並對我們的業務、財務狀況和運營結果產生實質性和不利的影響。
美國和國外的許多法律要求都包括公司有義務通知個人涉及某些個人信息的安全漏洞，這些漏洞可能是我們或我們的第三方服務提供商經歷的漏洞造成的。例如，美國所有50個州和哥倫比亞特區的法律要求企業向因數據泄露而泄露敏感個人信息的消費者提供通知。這些法律並不一致，在發生大範圍數據泄露的情況下遵守是困難的，而且可能代價高昂。此外，各州一直在頻繁地修改
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現有法律，要求注意不斷變化的監管要求。根據合同，我們還可能被要求通知客户或其他交易對手存在安全漏洞。儘管我們與我們的第三方服務提供商、承包商和顧問可能有合同保護，但任何實際或感知的安全漏洞都可能損害我們的聲譽和品牌，使我們承擔潛在的責任，或要求我們在數據安全和應對任何此類實際或感知漏洞時花費大量資源。我們可能從第三方服務提供商、承包商或顧問那裏獲得的任何合同保護可能不足以充分保護我們免受任何此類責任和損失，並且我們可能無法執行任何此類合同保護。
除了罰款、訴訟、監管調查、公開譴責、其他索賠和處罰以及補救和損害我們聲譽的鉅額成本之外，如果法律或法規的擴展方式要求我們改變數據處理做法和政策，或者如果管轄司法管轄區以對我們業務產生負面影響的方式解釋或實施其法律或法規，我們可能會受到實質性和不利的影響。遵守這些不同的法律可能會導致我們產生鉅額成本，或者要求我們以不利於我們業務的方式改變我們的業務做法和合規程序。任何不能充分解決與數據隱私或安全相關的問題，即使沒有根據，或不能遵守適用的法律、法規、標準和其他與數據隱私和安全相關的義務，都可能導致我們承擔額外的成本和責任，損害我們的聲譽和品牌，損害我們與合同合作伙伴以及醫生和患者社區的關係，並對我們的業務產生實質性和不利的影響。
我們的內部計算機系統，或我們的第三方研究機構合作者、CRO或其他承包商或顧問使用的系統，可能會出現故障或遭遇安全漏洞。
儘管實施了安全措施，我們的內部計算機系統以及我們未來CRO和其他承包商、供應商和顧問的計算機系統可能容易受到網絡風險的損害，包括試圖未經授權訪問和損害敏感信息和網絡、內部威脅和勒索軟件。由於我們和我們的第三方承包商為應對新冠肺炎疫情而實施的遠程工作策略，這些漏洞可能會加劇。
儘管我們已盡最大努力防止我們的資訊科技系統受到網絡攻擊，但我們仍不時遇到，將來亦可能會繼續受到攻擊。儘管到目前為止，此類違規行為對我們的業務並不重要，但對任何違規行為的調查和補救措施，即使是那些非實質性影響的違規行為，可能會耗資巨大且耗時，而且未來的任何違規行為都可能對我們的業務造成重大影響或造成重大幹擾。例如，已完成的、正在進行的或未來的臨牀試驗中的臨牀試驗數據的丟失可能會導致我們的監管審批工作延遲，並顯著增加我們恢復或複製數據的成本。同樣，我們依賴第三方進行研究和開發，生產和供應藥品和藥物，並進行臨牀試驗。我們依賴這些第三方實施適當的控制和保障措施，以防範和報告網絡事件。如果他們不這樣做，我們可能會遭受財務和其他損害，包括我們的信息、運營、業績和聲譽。如果任何中斷或安全漏洞導致我們的數據或系統丟失或損壞，或不適當地披露機密或專有信息，我們可能會招致責任，我們候選產品的進一步開發和商業化可能會被推遲。
內部和雲中的網絡威脅正在演變，包括但不限於：惡意軟件、破壞性惡意軟件、勒索軟件、企圖未經授權訪問系統或數據、中斷運營、關鍵系統或拒絕服務攻擊；未經授權發佈機密、個人或其他受保護信息；數據、網絡或系統的損壞；對個人的損害；以及資產損失。此外，我們可能會受到網絡威脅或第三方向我們提供的產品或服務中發現的其他中斷或漏洞的影響。犯罪分子用來攻擊計算機系統的技術複雜，變化頻繁，可能源自世界上監管較少的偏遠地區。因此，我們可能無法主動解決這些技術或實施足夠的預防措施。這些事件如果不加以預防或有效緩解，可能會損害我們的聲譽，需要採取補救措施，並導致業務損失、監管行動、潛在責任和其他財務損失。
某些數據泄露還必須根據經HITECH修訂的HIPAA條款、其他美國聯邦和州法律以及非美國司法管轄區的要求(包括歐盟數據保護指令)向受影響的個人和各種政府和/或監管機構報告，在某些情況下還必須向媒體報告，並可能適用經濟處罰。
我們的保險單可能不足以補償我們因基礎設施被破壞、故障或中斷、災難性事件和災難或其他原因而產生的潛在損失。此外，我們未來可能不會以經濟上合理的條款獲得這種保險，或者根本不能。此外，我們的保險可能無法覆蓋針對我們的所有索賠，為訴訟辯護，無論其價值如何，都可能代價高昂，並轉移管理層的注意力。
此外，已完成或未來的臨牀試驗中臨牀試驗數據的丟失可能會導致我們的監管審批工作延遲，並顯著增加我們恢復或複製數據的成本。
為食品和藥物管理局、美國證券交易委員會和其他政府機構提供的資金不足，包括政府關門或這些機構運作的其他中斷，可能會阻礙它們僱用和留住關鍵領導層和其他人員的能力，從而防止
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新產品和服務無法及時開發或商業化，或以其他方式阻止這些機構履行我們業務運營可能依賴的正常業務職能，這可能會對我們的業務產生負面影響。
FDA審查和批准新產品的能力可能受到各種因素的影響，包括政府預算和資金水平、僱用和留住關鍵人員以及接受用户費用支付的能力，以及法定、監管和政策變化。由於這些因素，該機構的平均審查時間近年來一直在波動。FDA和其他機構的中斷也可能會減緩新產品候選產品被必要的政府機構審查和/或批准所需的時間，這將對我們的業務產生不利影響。此外，政府為美國證券交易委員會和我們的業務可能依賴的其他政府機構提供的資金，包括那些為研發活動提供資金的機構，都受到政治進程的影響，而政治進程本身就是不穩定和不可預測的。
FDA和其他機構的中斷也可能會減緩新產品候選產品被必要的政府機構審查和/或批准所需的時間，這將對我們的業務產生不利影響。例如，在過去的幾年裏，美國政府已經關閉了幾次，某些監管機構，如食品和藥物管理局和美國證券交易委員會，不得不讓食品和藥物管理局、美國證券交易委員會和其他政府僱員休假，並停止關鍵活動。如果政府長期停擺，可能會嚴重影響FDA及時審查和處理我們提交的監管文件的能力，這可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。此外，未來政府關門可能會影響我們進入公開市場並獲得必要資本的能力，以便適當地資本化和繼續我們的業務。
與我們的財務狀況和普通股所有權有關的風險
我們正在進行和計劃中的運營，包括我們候選產品的開發，將需要大量額外資金，如果沒有這些資金，我們將無法完成我們候選產品的臨牀前或臨牀開發，也無法獲得監管部門的批准。
我們目前正在通過臨牀開發推進多種候選產品，並在我們的其他項目中進行臨牀前研究和開發活動。藥物開發是昂貴的，我們預計我們的研究和開發費用將因我們正在進行的活動而大幅增加，特別是當我們在臨牀試驗中推進我們目前的候選產品並尋求啟動更多候選產品的臨牀開發時。
截至2022年9月30日，我們的現金及現金等價物和投資為5.191億美元。我們打算將我們的現金和現金等價物和投資主要用於資助我們當前候選產品的發展和臨牀開發，以及我們正在進行的臨牀前、發現和研究計劃，並用於營運資本和一般企業用途。然而，由於許多我們目前未知的因素，我們的運營計劃可能會發生變化，我們可能需要比計劃更早地尋求額外資金，通過公共或私人股本或債務融資、政府或其他第三方資金、營銷和分銷安排以及其他合作、戰略和許可安排或這些方法的組合。無論如何，我們將需要額外的資金來獲得監管部門的批准，並將我們現有的候選產品和我們可能確定和開發的任何其他候選產品進行商業化。即使我們認為我們目前或未來的運營計劃有足夠的資金，如果市場狀況有利或如果我們有特定的戰略考慮，我們可能會尋求額外的資本。我們未來的資本需求將取決於許多因素，包括但不限於：
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任何額外的籌款努力可能會轉移我們的管理層對他們日常活動的注意力，這可能會對我們開發和商業化我們的候選產品的能力產生不利影響。此外，我們不能保證未來的融資將以足夠的金額或我們可以接受的條款(如果有的話)提供。此外，任何融資條款可能會對我們股東的持股或權利產生不利影響，而我們發行額外證券(無論是股權或債務)，或發行此類證券的可能性，可能會導致我們股票的市場價格下跌。出售額外的股權或可轉換證券將稀釋我們所有的股東。債務的產生將導致固定支付義務的增加，我們可能需要同意某些限制性公約，例如對我們產生額外債務的能力的限制，對我們獲取、銷售或許可知識產權的能力的限制，以及可能對我們開展業務的能力產生不利影響的其他運營限制。我們也可能被要求通過與合作伙伴的安排或其他方式尋求資金，而不是在其他情況下是可取的，並且我們可能被要求放棄對我們的一些技術或產品候選的權利或以其他方式同意對我們不利的條款，其中任何一項都可能對我們的業務、運營結果和前景產生重大不利影響。此外，儘管新冠肺炎疫情和烏克蘭持續的衝突對全球經濟的整體影響目前尚不清楚，也很難預測，但這些事件造成了重大幹擾，並給全球金融市場帶來了不確定性, 這些事件和其他類似的全球事件的經濟影響可能會對我們未來通過股權或債務融資籌集資金的能力產生實質性和不利的影響。
如果我們不能籌集額外的資金或獲得足夠的資金，我們可能被要求大幅削減我們的研究和臨牀計劃，或者可能無法繼續我們的候選產品的研究或臨牀開發。如果我們不能籌集更多的資本或獲得足夠的資金，將對我們的業務、前景、財務狀況、經營結果以及我們普通股的市場價格產生實質性的不利影響。
我們的經營歷史有限，自成立以來一直遭受重大虧損，並預計在可預見的未來我們將繼續遭受重大虧損。
我們是一家成立於2007年的臨牀階段生物製藥公司，運營歷史有限。我們尚未獲得監管部門對我們的任何候選產品的批准，也沒有從治療產品銷售中獲得任何收入。自成立以來，我們每年都出現鉅額淨虧損，截至2022年9月30日，我們累計虧損9.944億美元。我們預計在可預見的未來將繼續虧損，因為我們將繼續為我們正在進行的和計劃中的候選產品臨牀試驗以及其他正在進行和計劃中的研究和開發活動提供資金。我們還預計，隨着我們繼續研究和開發我們的候選產品，並尋求監管機構對我們的候選產品進行許可或獲取用於開發的新產品候選產品，實施更多的基礎設施和內部系統，以及招聘更多的科學、臨牀和管理人員，我們還將產生大量的運營和資本支出。我們預計，隨着我們進行計劃中的運營，我們未來幾年的淨虧損可能會很大。
由於與藥物、生物和細胞治療產品開發相關的眾多風險和不確定性，我們無法準確預測增加費用的時間或金額，或者我們何時或是否能夠實現盈利。此外，如果FDA或類似的外國監管機構要求我們在目前預期之外進行研究或試驗，或者如果在完成我們的臨牀試驗、臨牀前研究、工藝開發、製造活動或我們的任何候選產品的研發方面出現任何延誤，我們的費用可能會增加。我們未來淨虧損的數額將在一定程度上取決於我們支出的增長速度、我們創造收入的能力以及我們籌集額外資本的能力。這些淨虧損已經並將繼續對我們的股東權益和營運資本產生不利影響。
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我們的股票價格受多種因素的影響而波動。
由於本節列出的許多風險以及我們無法控制的其他風險，我們普通股的市場價格可能會受到廣泛波動的影響，包括：
這些以及其他市場和行業因素，包括新冠肺炎大流行的影響、烏克蘭持續的衝突以及全球經濟狀況，可能會導致無論我們的實際經營業績如何，對我們普通股的市場價格和需求都會大幅波動，這可能會限制或阻止投資者隨時出售他們的普通股，否則可能會對我們普通股的流動性產生負面影響。
我們股票價格的變化也可能觸發我們許可安排下的財務義務。例如，根據我們與MSK的許可協議條款，MSK有資格從我們獲得基於我們普通股價格的總額高達7500萬美元的某些里程碑付款，其中欠MSK的此類付款金額取決於我們普通股價格在實現指定臨牀里程碑之日後的某些漲幅。2021年7月，根據我們與MSK的許可協議，我們實現了授權產品指定的臨牀里程碑，我們的十個交易日往績平均普通股價格超過了第一個預先指定的門檻。因此，MSK在2021年11月收到了第一筆里程碑付款2000萬美元；然而，我們普通股價格的不確定性導致無法提前確定未來任何剩餘里程碑付款的準確時間。
我們的主要股東和管理層擁有我們相當大比例的股票，並可能對我們的公司行使重大控制權。
截至2022年10月27日，我們的高管、董事和與我們5%的股東有關聯的實體實益擁有的股份總數約佔我們已發行有表決權股票的42.3%。如果根據有關A類可轉換優先股的守則(定義見本綜合財務報表附註9)，Redmile(該術語定義見本綜合財務報表附註9)選擇取消對其可能擁有的已發行普通股百分比的某些限制，使Redmilar目前持有的2,794,549股A類可轉換優先股可按Redmiler的選擇權完全轉換為13,972,745股普通股，則我們的高管、董事和與我們5%股東有關聯的實體的實益所有權將增加到49.3%。雖然我們不知道這些股東之間是否有任何投票安排，但如果這些
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如果股東選擇共同行動，由於他們的股權，他們將能夠影響我們的管理和事務，並控制提交給我們股東批准的所有事項，包括選舉董事和批准我們所有或幾乎所有資產的任何合併、合併或出售。這種所有權集中可能會延遲或阻止我們公司控制權的變更，而我們的其他股東可能認為這是他們的最佳利益，或者對我們普通股的流動性、波動性和市場價格產生不利影響。例如，如果我們的任何董事、高管或與我們5%的股東有關聯的其他實體選擇出售、轉讓或以其他方式處置我們普通股的大量股份，這可能會導致我們的股價下跌。此外，我們現有股東對我們全部或大部分所有權的任何受讓人或繼承人將能夠通過他們的所有權地位對我們施加類似程度的控制。
我們可能會出售額外的股權或債務證券或達成其他安排來為我們的業務提供資金，這可能會導致我們的股東被稀釋，並對我們的業務施加限制或限制。
我們預計未來將需要大量額外資本來繼續我們計劃的運營，我們可能會通過股權發行、債務融資、國家或政府贈款、戰略聯盟、許可和合作安排或其他第三方商業安排的組合來尋求額外資金。這些融資活動可能會對我們的股東權利、我們普通股的市場價格和我們的運營產生不利影響，並可能要求我們放棄對我們的一些技術、知識產權或候選產品的權利，發行額外的股權或債務證券，或以其他方式同意對我們不利的條款。此外，我們在2021年11月提交了S-3表格，根據該表格，我們可以在銷售中發行最多3.5億美元的普通股，被視為1933年證券法(修訂後的證券法)所定義的“市場發行”，並且只要我們有資格成為證券法第405條所定義的“知名經驗豐富的發行者”，我們的普通股、優先股、債務證券、認股權證和/或單位的股票數量不受限制。根據註冊聲明或其他方式進行的任何證券出售或發行都可能導致我們的股東被稀釋，並可能導致我們股票的市場價格下跌，新的投資者可能會獲得比我們現有股東更高的權利。此外，我們未來可能進行的任何債務融資都可能使我們受到不利的償還條款的影響，包括提高利率、實施限制性契約或以其他方式對我們股東的持股或權利產生不利影響，任何額外的股權融資都將稀釋我們股東的權益。此外，我們可能無法以合理的條款獲得額外的股權或債務融資，如果有的話。
在不久的將來，我們總流通股的很大一部分可能會在市場上出售，這可能會導致我們普通股的市場價格大幅下降。
在公開市場上出售我們的大量普通股隨時都有可能發生。我們普通股的相當大一部分流通股由少數股東持有，包括我們的董事、高級管理人員和重要股東。我們的股東出售相當數量的股票，或預期可能發生這樣的出售，可能會大大降低我們普通股的市場價格。
例如，我們在2016年8月的私募交易中發行的525萬股普通股全部登記在S-3表格上進行轉售，該表格於2016年9月被美國證券交易委員會宣佈生效。我們還登記了我們在2016年11月的私募交易中以S-3表格轉售的全部6,766,915股普通股和所有14,097,745股可轉換為A類優先股的普通股，該交易於2017年1月被美國證券交易委員會宣佈生效。此外，吾等已根據一份S-3表格登記聲明，根據與揚森協議有關而訂立的股份購買協議，登記向強生創新公司發行的普通股股份。此外，我們在2021年1月登記了我們發行的全部5,380,117股普通股和所有257,310份預融資認股權證，以在我們的公開募股中購買普通股。
根據我們的股權激勵計劃，我們也已登記或打算登記我們普通股的所有股份，但須受期權、限制性股票單位或其他已發行或預留供未來發行的股權獎勵所規限。因此，根據歸屬安排和行使期權，以及適用證券法律的限制，這些股票將可在公開市場出售。此外，為了實現普通股的銷售，我們的某些高管、員工和附屬公司已經或可能在未來根據修訂後的1934年《證券交易法》第10b5-1條制定計劃出售計劃。如果這些事件中的任何一個導致我們的股票在公開市場上大量出售，出售可能會降低我們普通股的交易價格，並阻礙我們籌集未來資本的能力。
我們對現金、現金等價物和投資的使用擁有廣泛的自由裁量權，可能無法有效地使用它們。
我們的管理層擁有廣泛的自由裁量權，可以使用我們的現金、現金等價物、投資和我們可能籌集的任何額外資金來為我們的運營提供資金，並可以將這些資金用於不改善我們的運營結果或提高我們普通股價值的方式。如果我們的管理層未能有效地運用這些資金，可能會導致財務損失，可能會對
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對我們的業務產生實質性的不利影響，導致我們普通股的價格下降或推遲我們候選產品的開發。我們可能會以不產生收入或貶值的方式投資我們的現金和現金等價物。
特拉華州法律或我們的章程文件的條款可能會推遲或阻止對我們公司的收購，並可能使您更難更換管理層。
特拉華州法律的條款、我們修訂和重述的公司註冊證書以及我們修訂和重述的章程可能會阻止、推遲或阻止股東可能認為有利的合併、收購或其他控制權變化，包括股東可能從其股票中獲得溢價的交易。這些規定還可能阻止或推遲股東更換或罷免我們目前的管理層或董事會成員的嘗試。這些規定包括：
此外，由於我們是在特拉華州註冊成立的，我們受特拉華州公司法第203條的規定管轄，該條款限制持有我們已發行有表決權股票超過15%的股東與我們合併或合併的能力。我們修訂和重述的公司註冊證書或修訂和重述的章程或特拉華州法律中任何具有推遲或阻止潛在收購建議或收購要約的條款都可能限制我們的股東實現其普通股股份的流動性的機會，即使收購建議或收購要約高於我們普通股當時的市場價格，也可能影響一些投資者願意為我們的普通股支付的價格。
我們修訂和重述的法律將特拉華州衡平法院和美國聯邦地區法院指定為我們股東可能提起的某些訴訟的獨家論壇，這可能會限制我們的股東在不同的司法論壇上與我們提起訴訟的能力。
根據我們修訂和重述的章程，除非我們以書面形式同意選擇替代法院，否則特拉華州衡平法院將是根據特拉華州成文法或普通法提起的下列訴訟或程序的唯一和獨家法院：(I)代表我們提起的任何派生訴訟或訴訟；(Ii)任何聲稱我們的任何董事、高級管理人員或員工向我們或我們的股東提出的違反受託責任或其他不當行為的訴訟；(Iii)根據特拉華州《一般公司法》、我們修訂和重述的公司證書或我們修訂和重述的章程的任何條款對我們提出索賠的任何訴訟；或(Iv)主張受內部事務原則管轄的索賠的任何訴訟。這一排他性法庭條款將不適用於根據《證券法》提出的任何訴訟理由。除非我們書面同意選擇替代法院，否則美國聯邦地區法院將是解決根據《證券法》提出的訴因的唯一和獨家法院。我們修訂和重述的章程中的法院選擇條款可能會限制我們的股東在不同的司法法院與我們提起訴訟的能力。
我們使用我們的淨營業虧損結轉和某些其他税收優惠的能力可能會受到限制，因此，我們未來的税務負擔可能會增加。
截至2021年12月31日，我們的聯邦和加州淨營業虧損結轉分別為2.897億美元和2.912億美元，其中一些將分別於2027年和2028年開始以不同的金額到期。截至2021年12月31日，我們還有聯邦和加州研發税收抵免結轉，分別為2570萬美元和2580萬美元。聯邦研發税收抵免結轉將於2035年開始到期，除非以前使用，而加州結轉將無限期結轉。這些淨營業虧損和税收抵免結轉可能到期時未使用，無法用於抵消未來的所得税負債。此外，一般而言，根據修訂後的《1986年國税法》第382和383條，公司在進行“所有權變更”時，其利用變更前淨營業虧損(NOL)或税收抵免、NOL或抵免來抵銷未來應税收入或税款的能力受到限制。一般來説，一家公司股票在三年內按價值計算的所有權變動超過50個百分點，就構成了美國聯邦所得税的所有權變動。我們已確定在2009年11月和2015年5月分別觸發了所有權變更限制。我們已確定，我們不認為在2015年5月至2021年12月期間有任何所有權變更。我們沒有分析過2021年12月之後的時期。我們未來可能會因為股票所有權的變化而經歷更多的所有權變化。限制我們使用變更前的NOL或信用來抵消美國聯邦
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如果我們未來獲得淨應納税所得額，應納税所得額可能會導致我們未來的納税義務增加。在2021年12月31日之後的納税期間內，我們被允許在任何納税年度扣除的NOL金額不得超過該年度應納税所得額的80%，該年度的應納税所得額是在不考慮NOL扣除本身的情況下確定的。在2017年12月31日之後的納税年度內產生的美國聯邦和某些州的NOL不受過期的影響。
一般風險因素
我們可能會受到證券集體訴訟和其他類型的股東訴訟。
整個股市，尤其是納斯達克全球市場和生物技術公司，都經歷了極端的價格和成交量波動，這些波動往往與這些公司的經營業績無關或不成比例。在過去，證券集體訴訟經常是在公司證券的市場價格出現波動後對公司提起的。我們還可能面臨其他類型的訴訟，可能涉及我們的董事或高級管理人員因濫用/管理不當公司資產/資源或利益衝突而違反受託責任的索賠。任何此類訴訟，如果提起，可能導致鉅額費用和轉移管理層的注意力和資源，這將損害我們的業務、經營業績或財務狀況。此外，董事和高級管理人員責任保險費用的急劇增加可能會導致我們選擇較低的總體保單限額，或者放棄我們原本可能依賴的保險，以支付鉅額辯護費用、和解和原告獲得的損害賠償。
我們的業務運營可能會使我們面臨糾紛、索賠和訴訟，這些可能是昂貴和耗時的，並可能對我們的財務狀況和運營結果產生實質性的不利影響。
有時，我們可能會捲入與我們的業務運營相關的糾紛、索賠和訴訟。例如，我們可能會不時面對或提出與知識產權問題、僱傭問題或商業糾紛有關的索賠。任何糾紛、索賠或訴訟都可能轉移管理層對我們業務的注意力，我們可能會在處理或辯護任何糾紛、索賠或訴訟時產生鉅額費用，我們可能會被要求支付損害賠償金或和解，或者受到可能對我們的運營和財務業績產生不利影響的公平補救。與這些糾紛有關的訴訟可能既昂貴又耗時，如果對我們不利，可能會對我們的財務狀況和運營結果產生重大不利影響。此外，與訴訟相關的不確定性可能導致我們股價的波動性增加。
不利的全球經濟狀況可能會對我們的業務、財務狀況或經營結果產生不利影響。
我們是否有能力投資和擴展我們的業務，履行我們的財務義務，吸引和留住第三方承包商和合作夥伴，以及籌集更多的資本，這取決於我們的經營和財務業績，而這又取決於許多因素，包括當前的經濟和政治條件以及金融、商業、監管和其他我們無法控制的因素，例如失業率、通貨膨脹率、美國未參保人數、政治影響和通脹壓力，以及成本的波動，特別是由於勞動力成本和材料成本的變化。例如，由於高失業率(特別是新冠肺炎大流行的結果)、就業不足或ACA某些條款的廢除，美國個人保險覆蓋面的全面減少或喪失可能會減少對醫療服務和藥品的需求。此外，由於新冠肺炎大流行，目前醫療服務和資源的可獲得性受到限制。如果更少的患者因為沒有保險覆蓋範圍而尋求醫療保健，或者由於醫療保健系統的資源限制而無法獲得醫療保健，我們可能會在最終將我們的候選產品和我們的業務商業化時遇到困難，運營結果、財務狀況和現金流可能會受到不利影響。此外，如果我們無法管理成本波動和通脹壓力，包括材料價格、勞動力成本，可能會對我們的經營業績、費用和業績產生不利影響。
此外，我們的經營結果可能會受到全球經濟和全球金融市場普遍狀況的不利影響，而像我們這樣的製藥和生物製藥公司依賴這些市場來獲得資金。過去，全球金融危機曾造成資本和信貸市場的極端波動和混亂。嚴重或長期的經濟低迷，包括新冠肺炎疫情、烏克蘭持續的衝突、利率波動、不斷上升的通脹或經濟衰退，可能會給我們的業務帶來各種風險，包括在需要時以可接受的條件籌集額外資本的能力降低(如果有的話)，以及對我們的候選產品的需求減弱。經濟疲軟或下滑，以及不斷上升的通脹，也可能給我們的供應商帶來壓力，可能導致供應中斷。上述任何一項都可能損害我們的業務，我們無法預見新冠肺炎大流行、烏克蘭持續的衝突、當前的經濟氣候和金融市場狀況可能對我們的業務產生不利影響的所有方式。
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最近資本市場的波動和我們證券的市場價格下跌可能會影響我們通過出售普通股或發行債務獲得新資本的能力，這可能會損害我們的流動性，限制我們增長業務的能力，尋求收購或改善我們的運營基礎設施，並限制我們在市場上競爭的能力。
我們的運營消耗了大量現金，我們打算繼續進行重大投資，以支持我們的業務增長，應對業務挑戰或機遇，開發新的候選產品，保留或擴大我們目前的人員水平，改進我們現有的產品，增強我們的運營基礎設施，並可能收購互補的業務和技術。我們未來的資本需求可能與我們目前的估計有很大不同，並將取決於許多因素，包括需要：
因此，我們可能需要尋求股權或債務融資，以滿足我們的資本需求。由於資本市場的不確定性和其他因素，此類融資可能不會以對我們有利的條款提供，甚至根本不會。如果我們通過進一步發行股本或可轉換債務證券籌集更多資金，我們現有的股東可能會遭受重大稀釋，我們發行的任何新股本證券都可能擁有高於普通股持有人的權利、優惠和特權。我們未來獲得的任何債務融資都可能涉及與我們的籌資活動以及其他財務和運營事宜有關的額外限制性條款，這可能會使我們更難獲得額外資本和尋求商業機會，包括潛在的收購。如果我們無法獲得足夠的融資或以令我們滿意的條款融資，我們投資於我們的業務的能力可能面臨重大限制，否則我們的業務將受到損害。
最近利率的上升可能會影響我們通過借款(如銀行信貸額度和公開或私人出售債務證券)獲得營運資金的能力，這可能會導致流動性降低，營運資本減少，並對我們的業務產生其他不利影響。
為了滿足我們的流動性需求，我們以前部分依賴於借入的資金，未來可能會再次這樣做。繼續提高利率將增加新債務的成本，並可能對我們的運營業績、財務狀況、流動性和現金流產生重大和不利的影響。
與俄羅斯和烏克蘭之間持續的軍事衝突相關的地緣政治風險可能會對我們的業務、財務狀況和業務結果產生不利影響，包括我們的臨牀試驗。
2022年2月下旬，俄羅斯開始軍事入侵烏克蘭，該地區可能會發生持續的衝突和破壞。烏克蘭衝突引發的敵對行動的不確定性質、規模和持續時間，包括制裁限制、對世界經濟和市場的報復性網絡攻擊的潛在影響，導致市場波動和不確定性增加，這可能對影響我們業務和運營的宏觀經濟因素產生不利影響。
美國、歐盟和其他國家為迴應俄羅斯和烏克蘭之間的衝突而實施的制裁以及對此類制裁的潛在反應可能會對我們的業務產生不利影響，包括我們的臨牀試驗、金融市場和全球經濟。隨着烏克蘭衝突的持續，不能確定這些政府或其他政府是否會對俄羅斯實施額外的制裁或其他經濟或軍事措施。
我們或我們所依賴的第三方可能受到地震、火災或其他自然災害的不利影響，包括流行病和新冠肺炎等流行病，而我們的業務連續性和災難恢復計劃可能無法充分保護我們免受嚴重災難的影響。
地震、火災或其他自然災害可能嚴重擾亂我們的運營，並對我們的業務、運營結果、財務狀況和前景產生實質性的不利影響。如果發生自然災害、停電或其他事件，使我們無法使用全部或很大一部分總部，損壞關鍵基礎設施，如我們的製造設施或CMO的製造設施，或以其他方式中斷運營，我們可能很難，甚至在某些情況下，不可能在很長一段時間內繼續我們的業務。例如，由於新冠肺炎大流行，我們的臨牀開發活動、研發活動以及進行臨牀試驗所需的藥品或其他材料和組件的供應可能會出現延誤或中斷。政府當局或企業為遏制新冠肺炎傳播而持續或隨後採取的任何措施，或認為如果再次爆發，未來可能需要採取此類措施的看法，都可能對我們的業務、運營、財務狀況、前景或運營結果產生不利影響
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通過限制我們進行臨牀試驗和研發活動的能力，限制我們和我們的第三方製造商生產產品的能力，並迫使我們所依賴的設施和設施暫時關閉。我們目前實施的災難恢復和業務連續性計劃是有限的，可能不足以在我們的業務因新冠肺炎疫情或其他嚴重災難或類似事件而中斷的情況下保護和繼續我們的業務。由於我們的災難恢復和業務連續性計劃的性質有限，我們可能會產生大量費用，再加上我們缺乏地震保險，可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。
如果我們未能維持有效的披露控制、程序和內部控制系統，我們編制準確財務報表或遵守適用法規的能力可能會受到損害。
作為一家上市公司，我們必須遵守經修訂的2002年薩班斯-奧克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)以及美國證券交易委員會的相關規章制度、擴大披露要求、加速報告要求以及更復雜的會計規則。薩班斯-奧克斯利法案要求的公司責任包括建立和維持公司監督，以及對財務報告和披露控制和程序進行適當的內部控制。有效的內部控制對我們編制可靠的財務報告是必要的，對幫助防止財務舞弊也很重要。
我們不能保證我們在財務報告的內部控制方面不會有重大弱點或重大缺陷。如果我們不能成功糾正財務報告內部控制的任何重大缺陷或重大缺陷，或發現可能存在的任何重大缺陷或重大缺陷，我們的財務報告的準確性和時機可能會受到不利影響，我們可能無法遵守證券法關於及時提交定期報告的要求以及適用的證券交易所上市要求，我們的股票價格可能因此大幅下跌。
如果我們不遵守環境、健康和安全法律法規，包括有關處理、儲存或處置危險材料的規定，我們可能會受到罰款或處罰，或產生可能損害我們業務的成本。
我們受到許多環境、健康和安全法律法規的約束，包括那些管理實驗室程序以及危險材料和廢物的處理、使用、儲存、處理和處置的法律和法規。我們的行動涉及使用危險材料，包括化學品、生物材料和感染劑。我們的業務還可能產生危險廢物產品。我們通常與第三方簽訂合同，處理這些材料和廢物。我們無法消除這些材料造成污染或傷害的風險。如果我們使用任何危險材料造成污染或傷害，我們可能要對由此造成的任何損害負責，任何責任都可能超出我們的資源範圍。我們還可能招致與民事或刑事罰款以及不遵守此類法律和法規的懲罰相關的鉅額費用。
雖然我們維持工人補償保險，以支付因使用危險材料導致員工受傷而可能產生的成本和開支，但該保險可能不足以支付潛在的責任。我們不為可能因我們儲存或處置生物或危險材料而對我們提出的環境責任或有毒侵權索賠提供保險。
此外，為了遵守當前或未來的環境、健康和安全法律法規，我們可能會產生鉅額成本。這些現行或未來的法律法規可能會損害我們的研究、開發或生產努力。我們不遵守這些法律法規也可能導致鉅額罰款、處罰或其他制裁。
税法的變化可能會對我們或我們的投資者產生不利影響。
涉及美國聯邦、州和地方所得税的規則不斷受到參與立法過程的人員以及美國國税局(IRS)和美國財政部的審查。税法的變化(這些變化可能具有追溯力)可能會對我們或我們普通股的持有者產生不利影響。近年來，這樣的變化已經發生了許多，而且未來可能還會繼續發生變化。例如，減税和就業法案(TCJA)於2017年頒佈，對公司税做出了重大改變，包括將公司税率從最高邊際税率35%降至21%的統一税率，將淨利息支出的減税限制在調整後應納税所得額的30%(某些小企業除外)，將淨營業虧損的扣除限制在本年度應納税所得額的80%，取消淨營業虧損結轉(儘管任何此類淨營業虧損都可以無限期結轉)，以及修改或廢除許多業務扣除和抵免。此外，冠狀病毒援助、救濟和經濟安全法案，其中暫停了對2021年1月1日之前的應税年度淨營業虧損扣除的80%限制，允許對2017年12月31日之後至2021年1月1日之前的應税年度產生的淨營業虧損進行5年的結轉，並一般將2019年和2020年開始的應税年度淨利息支出的扣除上限設為調整後應税收入的50%。無法預測税收法律、法規和裁決是否、何時、以什麼形式或在什麼日期生效，這可能會導致我們的
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或我們股東的納税義務，或要求我們改變經營方式，以最大限度地減少或減輕税法變化的任何不利影響。
我們的業務可能會受到公司公民身份和環境、社會和公司治理事項和/或我們對此類事項的報告的負面影響。
某些投資者、消費者和其他利益相關者越來越關注企業公民和可持續發展問題。我們可能會被認為在這些問題上沒有負責任地行事。我們的業務可能會受到此類事件的負面影響。任何此類問題，或相關的企業公民和可持續發展問題，都可能對我們的業務產生實質性的不利影響。
項目2.取消登記經銀行出售股權證券及運用所得款項
A)沒有。
B)沒有。
C)沒有。
項目3.默認UPON高級證券
沒有。
項目4.地雷FYY披露
不適用。
項目5.其他信息
沒有。
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第六項。陳列品
展品 數 |
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展品名稱 |
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表格 |
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文件編號 |
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展品 |
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提交日期 |
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3.1 |
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註冊人註冊成立證書的修訂和重訂 |
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S-1/A |
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333-190608 |
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3.2 |
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2013年8月29日 |
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3.2 |
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現行有效的註冊人註冊證書的修訂和重新註冊證書 |
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8-K |
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001-36076 |
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3.1 |
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June 7, 2021 |
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3.3 |
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A類可轉換優先股的優先股、權利和限制指定證書 |
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8-K |
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001-36076 |
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3.1 |
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2016年11月29日 |
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3.4 |
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經修訂和重新修訂的註冊人現行章程 |
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10-K |
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001-36076 |
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3.3 |
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2021年2月24日 |
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4.1 |
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普通股證書樣本 |
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S-1/A |
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333-190608 |
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4.1 |
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2013年8月29日 |
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4.2 |
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預先出資認股權證的格式 |
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8-K |
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001-36076 |
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4.1 |
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2021年1月8日 |
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31.1 |
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根據根據經修訂的1934年《證券交易法》頒佈的第13a-14和15-d-14條規則頒發的主要行政幹事證書，該法案是根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302節通過的 |
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隨函存檔 |
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31.2 |
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根據根據《1934年證券交易法》頒佈並根據《2002年薩班斯-奧克斯利法案》第302條通過的《1934年證券交易法》第13a-14和15-d-14條頒發的首席財務官證書 |
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隨函存檔 |
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32.1 |
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根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條通過的《美國法典》第18編第1350條對首席執行官和首席財務官的認證 |
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隨函存檔 |
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101.INS |
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內聯XBRL實例文檔– 實例文檔不會顯示在交互數據文件中，因為它的XBRL標籤嵌入在內聯XBRL文檔中。 |
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隨函存檔 |
101.SCH |
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內聯XBRL分類擴展架構文檔 |
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隨函存檔 |
101.CAL |
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內聯XBRL分類擴展計算鏈接庫文檔 |
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隨函存檔 |
101.DEF |
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內聯XBRL分類擴展定義Linkbase文檔 |
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隨函存檔 |
101.LAB |
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內聯XBRL分類擴展標籤Linkbase文檔 |
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隨函存檔 |
101.PRE |
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內聯XBRL分類擴展演示文稿Linkbase文檔 |
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隨函存檔 |
104 |
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封面交互數據文件(格式為內聯XBRL，包含在附件101中)。 |
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隨函存檔 |
80
登錄解決方案
根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使本報告由正式授權的簽署人代表其簽署。
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命運治療公司 |
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日期：2022年11月3日 |
發信人： |
/斯科特·沃爾奇科 |
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J·斯科特·沃爾奇科 |
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總裁和董事首席執行官 |
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(首席行政主任) |
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日期：2022年11月3日 |
發信人： |
愛德華·J·杜拉克三世 |
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愛德華·J·杜拉克三世 |
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首席財務官 |
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(首席財務會計官) |
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81