X4製藥公司報告2022年第三季度財務業績並提供公司最新情況
在發佈了多種慢性中性粒細胞減少症的1b期數據呈陽性的mavorixa後，X4繼續期待2022年第四季度其關鍵的3期突發綜合徵試驗的主要結果
電話會議將於今天上午8：30舉行外星人
波士頓-2022年11月3日-發現和開發使免疫系統疾病患者受益的新型小分子療法的領先企業X4製藥公司(納斯達克：XFOR)今天公佈了截至2022年9月30日的第三季度財務業績，並強調了最近和即將到來的預期里程碑。
X4製藥公司首席執行官保拉·拉根博士兼首席執行官保拉·拉根博士兼首席執行官總裁説：“這對X4來説是一個真正令人興奮的時刻，因為我們即將宣佈我們的第一個關鍵臨牀試驗的頂級數據，並繼續推動我們的主要候選藥物Mavorixafor走向商業化。在我們9月份公佈了Mavorixafor在一些慢性中性粒細胞減少症的1b期臨牀試驗中的陽性數據後，我們現在熱切地等待4WHIM登記試驗的結果。由於沒有口服療法被批准用於這些患者，我們相信，如果獲得批准，Mavorixafor可能代表着一個改變治療格局的新機會，併為美國近5萬名未得到充分服務的患者創造一個新的護理標準。“
近期亮點和預期即將到來的里程碑
·7月，X4完成了對公共股權(PIPE)融資的私人投資，獲得了總計約5500萬美元的毛收入；融資包括新投資者和現有投資者的參與。
·7月份，該公司宣佈對資源進行戰略性重新排序，以推動治療慢性中性粒細胞減少症(包括突發事件綜合徵)的Mavorixafor，同時只有在完成戰略合作後才能推進腫瘤學項目；宣佈的戰略更新還包括預計將X4的現金跑道延長至2023年第三季度的成本削減舉措。
·9月下旬，X4舉辦了一場活動，重點介紹了其1b期臨牀試驗的新的積極數據，展示了Mavorixafor作為單一療法或與可注射粒細胞集落刺激因子(G-CSF)同時治療的特發性、週期性或先天性慢性中性粒細胞減少症(CN)患者增加和正常化中性粒細胞絕對計數(ANC)的能力。該公司認為，這些結果表明Mavorixafor的市場機會擴大，可能包括美國另外近5萬名確診患者。
·治療慢性中性粒細胞減少性疾病的1b期試驗目前正在修改，並擴展為1b期/2期臨牀試驗，以評估Mavorixafor在更大患者羣體中的長期耐受性、安全性和耐受性；X4預計修訂後的試驗將在2023年上半年開始產生更多臨牀數據。
·該公司最近宣佈任命業內資深人士馬克·巴爾德里擔任首席商務官。在這一關鍵角色中，Balry先生將隨着臨牀開發的進展領導Mavorixafor的所有商業前和產品推出工作。
·在該公司的心血來潮綜合徵3期臨牀試驗(4WHIM試驗)最近完成了最後一位患者/最後一次就診後，X4繼續期待着2022年第四季度公佈頂級試驗結果，以及2023年下半年早些時候提交美國監管機構批准的心血來潮的Mavorixafor，如果數據是積極的話。
X4今天還宣佈，其首席醫療官Diego Cadavid博士打算在2022年底之前離開公司，但將繼續支持X4擔任顧問。卡達維德仍是一名執業神經科醫生，他即將離開，去尋找一個與他對患有難治性中樞神經系統疾病的患者的承諾緊密一致的機會。
X4將任命默裏·斯圖爾特博士為臨時首席醫療官，同時尋找卡達維德博士的永久繼任者。斯圖爾特博士自2019年3月以來一直擔任X4董事會成員，在生命科學行業擁有卓越的職業生涯，包括在葛蘭素史克(GSK)任職18年，在那裏他擔任過多個研發領導職務，包括首席醫療官、生物醫學單位臨牀負責人以及代謝和心血管疾病治療區域負責人。斯圖爾特博士此前還曾擔任Rhythm製藥公司的首席醫療官，領導了ImcireeTM(Setmelanotie)的成功NDA提交和批准，這是一種治療罕見肥胖症的創新療法。
斯圖爾特博士評論説：“我非常高興能夠支持X4度過這個激動人心的時刻，因為我們正在準備解盲第三階段突發數據的Mavorixa，如果數據是積極的，則進入NDA提交。我期待着與臨牀和執行管理團隊合作，繼續X4的旅程，為患有突發奇想和其他CN障礙的人提供一種潛在的變革性新療法。“
2022年第三季度財務業績
·現金、現金等價物和受限現金：截至2022年9月30日，X4擁有8110萬美元的現金、現金等價物和受限現金。X4認為，它有足夠的資金支持公司運營到2023年第三季度。
·2022年第三季度的研發(R&D)費用為1410萬美元，而2021年同期為1320萬美元。研發費用分別包括2022年第三季度和2021年第三季度的60萬美元和60萬美元的某些非現金費用。
·2022年第三季度的銷售、一般和行政費用(SG&A)為600萬美元，而2021年同期為590萬美元。SG&A費用包括2022年第三季度和2021年第三季度分別為50萬美元和90萬美元的某些非現金費用。
·淨虧損：X4報告2022年第三季度淨虧損2160萬美元，而2021年同期為2020萬美元。淨虧損包括2022年第三季度和2021年第三季度分別為110萬美元和150萬美元的某些非現金支出。
電話會議和網絡廣播
X4將在美國東部時間今天上午8：30主持電話會議和網絡直播，討論即將到來的重要里程碑，包括該公司即將公佈的其主要候選藥物mavorixafor治療突發事件綜合症的3期試驗結果。通過在美國國內撥打1-855-327-6837或在國際上撥打1-631-891-4304可以收聽電話會議，然後撥打
會議ID：10020371。網上直播可在X4製藥公司網站的投資者關係部分收看，網址為www.x4pharma.com。電話會議結束後，將在網站上播放電話會議的網播重播。
關於X4製藥公司
X4製藥公司是一家晚期臨牀生物製藥公司，領導發現和開發針對免疫系統疾病患者的新療法。我們的主要臨牀候選藥物是Mavorixafor，一種一流的趨化因子受體CXCR4小分子拮抗劑，正在開發為每日一次的口服療法。由於Mavorixafor具有對抗CXCR4和改善白細胞動員的能力，我們相信Mavorixafor有潛力為多種免疫系統疾病提供治療益處，包括一系列慢性中性粒細胞減少症和某些類型的癌症。馬伏沙福的有效性和安全性正在全球3期臨牀試驗中進行評估，患者患有突發事件綜合徵，這是一種罕見的原發免疫缺陷疾病，通常由CXCR4受體基因突變引起。我們還在進行兩項1b期臨牀試驗--一項用於慢性中性粒細胞減少症患者，包括先天性、特發性和週期性中性粒細胞減少症，另一項與伊布魯替尼同時用於Waldenström巨球蛋白血癥(WM)患者，WM是一種罕見的B細胞淋巴瘤。隨着我們將我們的資源集中在為慢性中性粒細胞減少性疾病患者的利益而推進馬沃裏沙福的發展上，馬沃裏沙福在西醫的進一步臨牀開發現在將取決於完成戰略合作伙伴關係。我們在馬薩諸塞州波士頓的公司總部和奧地利維也納的研究機構繼續利用我們對CXCR4生物學的見解。欲瞭解更多信息，請訪問我們的網站：www.x4pharma.com。
前瞻性陳述
本新聞稿包含修訂後的《1995年私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述。這些陳述可以用“可能”、“將”、“可能”、“將”、“應該”、“預期”、“計劃”、“預期”、“打算”、“相信”、“估計”、“預測”、“項目”、“潛力”、“繼續”、“目標”或其他與X4的預期、戰略、計劃或意圖有關的類似術語或表述來標識。前瞻性表述包括但不限於有關X4公司流水線的臨牀開發及其研發計劃的表述，包括心血來潮綜合徵Mavorixafor的第三階段臨牀試驗和慢性中性粒細胞減少症的1b期臨牀試驗的時間；數據的預期報告；與監管機構的互動及其時機；提交美國監管機構批准Mavorixafor一時興起的預期時間；對mavorixafor的潛在療效和商業潛力的預期；以及對X4的現金跑道的預期。本新聞稿中的任何前瞻性陳述都是基於管理層目前的期望和信念。實際事件或結果可能與本文中包含的任何前瞻性陳述明示或暗示的內容大不相同，包括但不限於, 由於臨牀試驗和臨牀開發的啟動和完成固有的不確定性；試驗和研究可能不會有令人滿意的結果的風險；臨牀前研究或早期臨牀試驗的結果不能預測未來臨牀試驗結果的風險；臨牀試驗的初始或中期結果可能無法預測試驗的最終結果或未來試驗的結果的風險；測試或使用mavorixafor或其他候選產品可能產生的潛在不良影響；FDA可能不支持和接受監管機構提交的mavorixafor的風險，以及X4與FDA的互動可能不會產生令人滿意的結果；這些風險和不確定性包括與X4籌集額外資本的能力相關的風險；以及其他風險和不確定性，包括在X4於2022年8月4日提交給美國證券交易委員會(美國證券交易委員會)的10-Q表格季度報告以及X4不時提交給美國證券交易委員會的其他文件中題為“風險因素”的章節中描述的那些風險和不確定性。X4沒有義務更新本新聞稿中包含的信息，以反映新的事件或情況，除非法律要求。
(表見下表)
X4製藥公司
簡明合併業務報表
(以千為單位，每股除外)
(未經審計)
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至三個月 | | 九個月結束 |
| 9月30日， | | 9月30日， |
| 2022 | | 2021 | | 2022 | | 2021 |
| 運營費用： | | | | | | |
|
| 研發 | $ | 14,110 | | | $ | 13,188 | | | 42,044 | | | 38,485 | |
| 銷售、一般和行政 | 6,044 | | | 5,931 | | | 20,457 | | | 17,567 | |
| 出售非金融資產的收益 | — | | | — | | | (509) | | | — | |
| 總運營費用 | 20,154 | | | 19,119 | | | 61,992 | | | 56,052 | |
| 運營虧損 | (20,154) | | | (19,119) | | | (61,992) | | | (56,052) | |
| 其他費用，淨額 | (1,445) | | | (1,054) | | | (2,757) | | | (2,423) | |
| 扣除所得税準備前的虧損 | (21,599) | | | (20,173) | | | (64,749) | | | (58,475) | |
| 所得税撥備 | (13) | | | 2 | | | 14 | | | 14 | |
| 淨虧損 | (21,586) | | | (20,175) | | | (64,763) | | | (58,489) | |
| 因B類認股權證價格重置而被視為派息 | (287) | | | — | | | (2,546) | | | (8,239) | |
| 普通股股東應佔淨虧損 | $ | (21,873) | | | $ | (20,175) | | | $ | (67,309) | | | $ | (66,728) | |
| 普通股股東每股淨虧損--基本虧損和攤薄虧損 | $ | (0.26) | | | $ | (0.76) | | | $ | (1.32) | | | $ | (2.71) | |
| 加權平均已發行普通股-基本普通股和稀釋普通股 | 83,211 | | | 26,609 | | | 50,976 | | | 24,667 | |
X4製藥公司
簡明合併現金流量表
(單位：千)
(未經審計)
| | | | | | | | | | | |
| 截至9月30日的9個月， |
| 2022 | | 2021 |
| 淨虧損 | $ | (64,763) | | | $ | (58,489) | |
| 對淨虧損與經營活動中使用的現金淨額進行的調整 | 6,493 | | | 6,809 | |
| 經營性資產和負債的變動 | 261 | | | (172) | |
| 用於經營活動的現金淨額 | (58,009) | | | (51,852) | |
| 用於投資活動的現金淨額 | (69) | | | (602) | |
| 融資活動提供的現金淨額 | 56,586 | | | 49,675 | |
| 外匯對現金、現金等價物和限制性現金的影響 | (468) | | | (203) | |
| 現金、現金等價物和限制性現金淨減少 | (1,960) | | | (2,982) | |
| 期初現金、現金等價物和限制性現金 | 83,108 | | | 80,702 | |
| 期末現金、現金等價物和限制性現金 | $ | 81,148 | | | $ | 77,720 | |
X4製藥公司
合併資產負債表
(單位：千)
(未經審計)
| | | | | | | | | | | |
| 2022年9月30日 | | 2021年12月31日 |
| 流動資產： | | | |
| 現金和現金等價物 | $ | 79,855 | | | $ | 81,787 | |
| 研發獎勵應收賬款 | 909 | | | 747 | |
| 預付費用和其他流動資產 | 4,954 | | | 5,344 | |
| 流動資產總額 | 85,718 | | | 87,878 | |
| 財產和設備，淨額 | 1,194 | | | 1,514 | |
| 商譽 | 17,351 | | | 17,351 | |
| 使用權資產 | 7,606 | | | 8,710 | |
| 其他資產 | 1,537 | | | 1,723 | |
| 總資產 | $ | 113,406 | | | $ | 117,176 | |
| 流動負債： | | | |
| 應付帳款 | $ | 3,800 | | | $ | 4,283 | |
| 應計費用 | 9,128 | | | 7,870 | |
| 租賃負債的當期部分 | 1,164 | | | 1,075 | |
| 長期債務的當期部分 | 14,621 | | | 795 | |
| 流動負債總額 | 28,713 | | | 14,023 | |
| 扣除貼現後的長期債務，包括增量債務 | 18,733 | | | 33,139 | |
| 租賃負債 | 3,799 | | | 4,776 | |
| 其他負債 | 312 | | | 826 | |
| 總負債 | 51,557 | | | 52,764 | |
| 股東權益總額 | 61,849 | | | 64,412 | |
| 總負債和股東權益 | $ | 113,406 | | | $ | 117,176 | |
聯繫人：
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Managing Director, LifeSci Advisors
郵箱：Daniel@lifescivisors.com
(617) 430-7576
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