morf-20220930000167936312月31日2022Q3錯誤00016793632022-01-012022-09-3000016793632022-10-31Xbrli：共享00016793632022-09-30ISO 4217：美元00016793632021-12-31ISO 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ePlanMember2022-01-012022-09-30
美國
美國證券交易委員會
華盛頓特區，20549
表格10-Q
| | | | | |
| (標記一) | |
| ☒ | 根據1934年《證券交易法》第13條或第15(D)條規定的季度報告 |
截至本季度末2022年9月30日
或 | | | | | |
| ☐ | 根據1934年《證券交易法》第13或15(D)條提交的過渡報告 |
關於從到的過渡期
委託文件編號： 001-38940
莫尼克控股公司
(註冊人的確切姓名載於其章程)
| | | | | |
特拉華州 (述明或其他司法管轄權 公司或組織) | 47-3878772 (税務局僱主 識別號碼) |
門樓大道35號, A2 沃爾瑟姆, 體量 (主要行政辦公室地址) |
02451 (郵政編碼) |
註冊人的電話號碼，包括區號： (781) 996-0955
不適用
自上次報告以來更改的原姓名、前地址和前會計年度
根據《交易法》第12(B)條登記的證券：
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| 每個班級的標題 | 交易代碼 | 註冊的每個交易所的名稱 |
| 普通股，每股票面價值0.0001美元 | 莫爾夫 | 納斯達克全球市場 |
用複選標記表示註冊人(1)是否在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類報告的較短時間內)提交了1934年《證券交易法》第13條或15(D)節要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內是否符合此類提交要求。是 ☒ No ☐
用複選標記表示註冊人是否在過去12個月內(或在註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T規則第405條(本章232.405節)要求提交的每一份交互數據文件。是 ☒ No ☐
用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司或新興成長型公司。請參閲《交易法》第12b-2條規則中“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小申報公司”和“新興成長型公司”的定義。
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大型加速文件服務器☒ | 加速的文件服務器☐ |
非加速文件服務器 ☐ | 規模較小的報告公司☐ |
| 新興成長型公司☐ |
如果是一家新興的成長型公司，用複選標記表示註冊人是否已選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易所法》第13(A)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則。 ☐
用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如交易法規則12b-2所定義)。是☐ No ☒
截至2022年10月31日，註冊人普通股的流通股數量為38,552,521.
目錄
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| 頁面 |
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第一部分-財務信息 | 2 |
項目1--簡明合併財務報表(未經審計) | 2 |
截至2022年9月30日和2021年12月31日的簡明綜合資產負債表 | 2 |
截至2022年和2021年9月30日的三個月和九個月的簡明綜合經營報表和全面虧損 | 3 |
截至2022年3月31日、6月30日和9月30日的三個月以及截至2021年3月31日、6月30日和9月30日的三個月的股東權益簡明合併報表 | 4 |
截至2022年9月30日和2021年9月30日止九個月簡明合併現金流量表 | 6 |
未經審計的簡明合併財務報表附註 | 7 |
項目2--管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析 | 16 |
項目3--關於市場風險的定量和定性披露 | 27 |
項目4--控制和程序 | 27 |
| |
第II部分--其他資料 | 28 |
項目1--法律訴訟 | 28 |
項目1A--風險因素 | 29 |
項目2--未登記的股權證券銷售和收益的使用 | 77 |
第3項-高級證券違約 | 77 |
項目4--煤礦安全信息披露 | 77 |
項目5--其他信息 | 77 |
項目6--展品 | 77 |
簽名 | 78 |
第一部分-財務信息
簡明綜合資產負債表(未經審計)
(以千為單位，不包括每股和每股數據)
| | | | | | | | | | | |
| 9月30日， | | 十二月三十一日， |
| 2022 | | 2021 |
| 資產 | | | |
| 流動資產： | | | |
| 現金和現金等價物 | $ | 84,961 | | | $ | 171,434 | |
| 有價證券 | 286,799 | | | 236,701 | |
| 應收賬款 | 662 | | | 2,307 | |
| 預付費用和其他流動資產 | 9,988 | | | 7,892 | |
| 流動資產總額 | 382,410 | | | 418,334 | |
| 經營性租賃使用權資產 | 3,845 | | | 4,806 | |
| 財產和設備，淨額 | 2,170 | | | 2,583 | |
| 受限現金 | 560 | | | 560 | |
| 其他資產 | 196 | | | 7 | |
| 總資產 | $ | 389,181 | | | $ | 426,290 | |
| | | |
| 負債 | | | |
| 流動負債： | | | |
| 應付帳款 | $ | 4,367 | | | $ | 4,798 | |
| 應計費用 | 10,874 | | | 12,838 | |
| 遞延收入，本期部分 | 3,345 | | | 20,628 | |
| 流動負債總額 | 18,586 | | | 38,264 | |
| | | |
| 長期負債： | | | |
| 經營租賃負債，扣除當期部分 | 2,730 | | | 3,838 | |
| 遞延收入，扣除當期部分 | 2,804 | | | 47,489 | |
| 總負債 | 24,120 | | | 89,591 | |
| | | |
| 承付款和或有事項(附註9) | | | |
| | | |
| 股東權益 | | | |
優先股，$0.0001面值，10,000,000授權股份，不是截至2022年9月30日和2021年12月31日的已發行和已發行股票 | — | | | — | |
普通股，$0.0001面值，400,000,000授權股份，38,532,370截至2022年9月30日已發行和已發行的股票37,085,397截至2021年12月31日的已發行和已發行股票 | 4 | | | 4 | |
| 額外實收資本 | 641,872 | | | 575,231 | |
| 累計赤字 | (272,718) | | | (238,054) | |
| 累計其他綜合損失 | (4,097) | | | (482) | |
| 股東權益總額 | 365,061 | | | 336,699 | |
| 總負債和股東權益 | $ | 389,181 | | | $ | 426,290 | |
附註是這些簡明綜合財務報表的組成部分。
| | |
莫尼克控股公司
簡明綜合業務報表和全面虧損(未經審計)
(以千為單位，不包括每股和每股數據) |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至9月30日的三個月， | | 截至9月30日的9個月， | | |
| 2022 | | 2021 | | 2022 | | 2021 | | | | |
| 協作收入 | $ | 2,055 | | | $ | 3,124 | | | $ | 64,673 | | | $ | 10,238 | | | | | |
| 運營費用： | | | | | | | | | | | |
| 研發 | 25,245 | | | 20,966 | | | 77,360 | | | 64,131 | | | | | |
| 一般和行政 | 8,303 | | | 7,276 | | | 24,128 | | | 20,367 | | | | | |
| 總運營費用 | 33,548 | | | 28,242 | | | 101,488 | | | 84,498 | | | | | |
| 運營虧損 | (31,493) | | | (25,118) | | | (36,815) | | | (74,260) | | | | | |
| 其他收入： | | | | | | | | | | | |
| 利息收入，淨額 | 1,657 | | | 77 | | | 2,326 | | | 140 | | | | | |
| 其他費用，淨額 | (156) | | | — | | | (144) | | | (20) | | | | | |
| 其他收入合計，淨額 | 1,501 | | | 77 | | | 2,182 | | | 120 | | | | | |
| 扣除所得税準備前的虧損 | (29,992) | | | (25,041) | | | (34,633) | | | (74,140) | | | | | |
| 所得税撥備 | (29) | | | — | | | (31) | | | — | | | | | |
| 淨虧損 | $ | (30,021) | | | $ | (25,041) | | | $ | (34,664) | | | $ | (74,140) | | | | | |
| | | | | | | | | | | |
| 每股基本和稀釋後淨虧損 | $ | (0.78) | | | $ | (0.69) | | | $ | (0.91) | | | $ | (2.09) | | | | | |
| | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | |
| 加權平均已發行普通股、基本普通股和稀釋後普通股 | 38,490,910 | | | 36,547,222 | | | 37,961,262 | | | 35,392,153 | | | | | |
| | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | |
| 綜合損失： | | | | | | | | | | | |
| 淨虧損 | $ | (30,021) | | | $ | (25,041) | | | $ | (34,664) | | | $ | (74,140) | | | | | |
| 其他全面虧損： | | | | | | | | | | | |
| 可交易證券的未實現持有虧損，税後淨額 | (1,680) | | | (73) | | | (3,615) | | | (72) | | | | | |
| 其他綜合損失合計 | (1,680) | | | (73) | | | (3,615) | | | (72) | | | | | |
| 綜合損失 | $ | (31,701) | | | $ | (25,114) | | | $ | (38,279) | | | $ | (74,212) | | | | | |
附註是這些簡明綜合財務報表的組成部分。
| | |
莫尼克控股公司
簡明合併股東權益報表(未經審計)
(單位：千，共享數據除外) |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | 普通股 | | 其他內容
已繳費
資本 | | 累計
赤字 | | 累計
其他
綜合收益(虧損) | | 總計
股東的
權益 |
| | 股票 | | 金額 |
| 2021年12月31日的餘額 | | 37,085,397 | | | $ | 4 | | | $ | 575,231 | | | $ | (238,054) | | | $ | (482) | | | $ | 336,699 | |
| 基於股權的薪酬費用 | | — | | | — | | | 6,765 | | | — | | | — | | | 6,765 | |
| 有限制股份的歸屬 | | 1,990 | | | — | | | — | | | — | | | — | | | — | |
| 行使股票期權時發行普通股 | | 146,237 | | | — | | | 2,127 | | | — | | | — | | | 2,127 | |
| 根據員工購股計劃發行普通股 | | 16,845 | | | — | | | 571 | | | — | | | — | | | 571 | |
| 有價證券未實現持有損失 | | — | | | — | | | — | | | — | | | (1,310) | | | (1,310) | |
| 淨虧損 | | — | | | — | | | — | | | (31,484) | | | — | | | (31,484) | |
| 2022年3月31日的餘額 | | 37,250,469 | | | $ | 4 | | | $ | 584,694 | | | $ | (269,538) | | | $ | (1,792) | | | $ | 313,368 | |
| 基於股權的薪酬費用 | | — | | | — | | | 7,623 | | | — | | | — | | | 7,623 | |
| 有限制股份的歸屬 | | 3,681 | | | — | | | — | | | — | | | — | | | — | |
| 行使股票期權時發行普通股 | | 194,442 | | | — | | | 1,573 | | | — | | | — | | | 1,573 | |
通過在市場上發行普通股，扣除發行成本$1.3百萬 | | 1,000,000 | | | — | | | 39,210 | | | — | | | — | | | 39,210 | |
| 有價證券未實現持有損失 | | — | | | — | | | — | | | — | | | (625) | | | (625) | |
| 淨收入 | | — | | | — | | | — | | | 26,841 | | | — | | | 26,841 | |
| 2022年6月30日的餘額 | | 38,448,592 | | | $ | 4 | | | $ | 633,100 | | | $ | (242,697) | | | $ | (2,417) | | | $ | 387,990 | |
| 基於股權的薪酬費用 | | — | | | — | | | 7,537 | | | — | | | — | | | 7,537 | |
| 行使股票期權時發行普通股 | | 70,352 | | | — | | | 921 | | | — | | | — | | | 921 | |
| 員工購股計劃下普通股的發行 | | 13,426 | | | — | | | 314 | | | — | | | — | | | 314 | |
| 有價證券未實現持有損失 | | — | | | — | | | — | | | — | | | (1,680) | | | (1,680) | |
| 淨虧損 | | — | | | — | | | — | | | (30,021) | | | — | | | (30,021) | |
| 2022年9月30日的餘額 | | 38,532,370 | | | $ | 4 | | | $ | 641,872 | | | $ | (272,718) | | | $ | (4,097) | | | $ | 365,061 | |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | 普通股 | | 其他內容
已繳費
資本 | | 累計
赤字 | | 累計
其他
綜合收益(虧損) | | 總計
股東的
權益 |
| 股票 | | 金額 |
| 2020年12月31日餘額 | | 32,037,686 | | | $ | 3 | | | $ | 287,727 | | | $ | (142,512) | | | $ | (21) | | | $ | 145,197 | |
| 基於股權的薪酬費用 | | — | | | — | | | 4,442 | | | — | | | — | | | 4,442 | |
| 有限制股份的歸屬 | | 46,893 | | | — | | | — | | | — | | | — | | | — | |
| 行使股票期權時發行普通股 | | 279,431 | | | — | | | 2,657 | | | — | | | — | | | 2,657 | |
| 員工購股計劃下普通股的發行 | | 26,561 | | | — | | | 613 | | | — | | | — | | | 613 | |
通過在市場上發行普通股，扣除發行成本$0.2百萬 | | 240,704 | | | — | | | 7,231 | | | — | | | — | | | 7,231 | |
在二次發行中發行普通股，扣除發行成本$15.0百萬 | | 3,500,000 | | | 1 | | | 230,030 | | | — | | | — | | | 230,031 | |
| 未實現的持有有價證券收益 | | — | | | — | | | — | | | — | | | 5 | | | 5 | |
| 淨虧損 | | — | | | — | | | — | | | (21,284) | | | — | | | (21,284) | |
| 2021年3月31日的餘額 | | 36,131,275 | | | $ | 4 | | | $ | 532,700 | | | $ | (163,796) | | | $ | (16) | | | $ | 368,892 | |
| 基於股權的薪酬費用 | | — | | | — | | | 5,308 | | | — | | | — | | | 5,308 | |
| 有限制股份的歸屬 | | 24,080 | | | — | | | — | | | — | | | — | | | — | |
| 行使股票期權時發行普通股 | | 122,156 | | | — | | | 1,577 | | | — | | | — | | | 1,577 | |
| 有價證券未實現持有損失 | | — | | | — | | | — | | | — | | | (4) | | | (4) | |
| 已產生的發售成本 | | — | | | — | | | (49) | | | — | | | — | | | (49) | |
| 淨虧損 | | — | | | — | | | — | | | (27,815) | | | — | | | (27,815) | |
| 2021年6月30日的餘額 | | 36,277,511 | | | $ | 4 | | | $ | 539,536 | | | $ | (191,611) | | | $ | (20) | | | $ | 347,909 | |
| 基於股權的薪酬費用 | | — | | | — | | | 5,791 | | | — | | | — | | | 5,791 | |
| 有限制股份的歸屬 | | 34,204 | | | — | | | — | | — | | | — | | | — | |
| 行使股票期權時發行普通股 | | 273,624 | | | — | | | 3,683 | | | — | | | — | | | 3,683 | |
| 員工購股計劃下普通股的發行 | | 9,002 | | | — | | | 482 | | | — | | | — | | | 482 | |
通過在市場上發行普通股，扣除發行成本$0.9百萬 | | 298,070 | | | — | | | 17,414 | | | — | | | — | | | 17,414 | |
| 有價證券未實現持有損失 | | — | | | — | | | — | | | — | | | (73) | | | (73) | |
| 淨虧損 | | — | | | — | | | — | | | (25,041) | | | — | | | (25,041) | |
| 2021年9月30日的餘額 | | 36,892,411 | | | $ | 4 | | | $ | 566,906 | | | $ | (216,652) | | | $ | (93) | | | $ | 350,165 | |
附註是這些簡明綜合財務報表的組成部分。
| | |
莫尼克控股公司
簡明合併現金流量表(未經審計)
(單位：千) |
| | | | | | | | | | | |
| 截至9月30日的9個月， |
| 2022 | | 2021 |
| 經營活動的現金流： | | | |
| 淨虧損 | $ | (34,664) | | | $ | (74,140) | |
| 對淨虧損與經營活動中使用的現金淨額進行的調整： | | | |
| 折舊及攤銷 | 762 | | | 754 | |
| 有價證券溢價攤銷和折價增值 | 1,137 | | | 531 | |
| 基於股權的薪酬 | 21,925 | | | 15,541 | |
| 出售有價證券的損失 | 154 | | | — | |
| 設備處置損失 | — | | | 4 | |
| 營業資產和負債變動： | | | |
| 應收賬款 | 1,645 | | | 4,696 | |
| 預付費用和其他流動資產 | (2,031) | | | (1,353) | |
| 其他資產 | (189) | | | 51 | |
| 經營性租賃使用權資產 | 961 | | | 785 | |
| 應付帳款 | (519) | | | (842) | |
| 應計費用 | (2,215) | | | (1,743) | |
| 遞延收入 | (61,968) | | | (6,295) | |
| 經營租賃負債 | (857) | | | (865) | |
| | | |
| 用於經營活動的現金淨額 | (75,859) | | | (62,876) | |
| 投資活動產生的現金流： | | | |
| 購買有價證券 | (235,773) | | | (223,803) | |
| 有價證券到期日收益 | 173,623 | | | 106,000 | |
| 出售有價證券所得款項 | 7,146 | | | — | |
| 購置財產和設備 | (301) | | | (563) | |
| 用於投資活動的現金淨額 | (55,305) | | | (118,366) | |
| 融資活動的現金流： | | | |
| | | |
| 根據員工購股計劃發行普通股所得款項 | 885 | | | 1,095 | |
| 在市場上發行的收益，扣除發行成本 | 39,250 | | | 24,645 | |
| 二次發行的收益，扣除發行成本 | — | | | 229,982 | |
| 行使股票期權時發行普通股所得款項 | 4,556 | | | 7,917 | |
| 融資活動提供的現金淨額 | 44,691 | | | 263,639 | |
| 現金、現金等價物和限制性現金淨(減)增 | (86,473) | | | 82,397 | |
| 期初現金和現金等價物及限制性現金 | 171,994 | | | 102,322 | |
| 現金及現金等價物和受限現金，期末 | $ | 85,521 | | | $ | 184,719 | |
| | | |
| 非現金活動： | | | |
| 應付賬款和應計費用中所列財產和設備的購置 | $ | 48 | | | $ | 173 | |
| | | |
| 預付費用和其他流動資產中包括的行使股票期權的金額 | $ | 65 | | | $ | — | |
| 市場發行的未付發行成本計入應付賬款和應計費用 | $ | 40 | | | $ | — | |
| 以經營性租賃負債換取的使用權資產 | $ | — | | | $ | 4,434 | |
| | | |
| | | |
| | | |
| | | |
附註是這些簡明綜合財務報表的組成部分。
簡明合併財務報表附註(未經審計)
1.業務性質和列報依據
組織和流動性
Moric Holding，Inc.(“公司”)於2014年8月根據特拉華州法律成立。該公司是一家生物製藥公司，將專有見解應用於整合素藥物，以發現和開發一流的口服小分子整合素療法。整合素是一類有效的靶向藥物，有多種已批准的藥物用於治療嚴重的慢性病。儘管生物製藥行業進行了大量投資，但沒有口服整合素療法獲得批准。該公司利用其對整合素結構和生物學的獨特理解，創建了Morphy整合素技術平臺或MINT平臺，開發了一系列新的候選產品，旨在實現效力、高選擇性和口服給藥所需的藥物特性。
該公司受到生物技術行業早期公司常見的風險和不確定因素的影響，包括但不限於競爭對手對新技術創新的開發、對關鍵人員的依賴、對專有技術的保護、對政府法規的遵守以及獲得額外資本為運營提供資金的能力。目前正在開發的候選產品將需要大量的額外研究和開發工作，包括廣泛的臨牀前和臨牀測試以及商業化之前的監管批准。這些努力需要大量額外資本、充足的人員和基礎設施以及廣泛的合規報告能力。即使該公司的藥物開發努力取得成功，該公司何時(如果有的話)將從產品銷售中獲得可觀的收入也是不確定的。該公司預計，在可預見的未來，運營將繼續出現虧損。該公司預計，其現金、現金等價物和有價證券將足以在這些財務報表發佈之日起至少未來12個月內為其運營費用和資本支出需求提供資金。
於2020年7月，本公司與Jefferies LLC(“Jefferies”)就市場發售計劃(“前自動櫃員機”)訂立公開市場銷售協議(“原協議”)，根據該協議，本公司可不時全權酌情發售及出售本公司普通股股份，總髮售金額最高可達$75.0通過傑富瑞作為其銷售代理，被稱為配售股份。該公司向Jefferies支付的佣金相當於3.0根據原始協議通過Jefferies出售的任何配售股份的總銷售收益的%，並向Jefferies提供慣常的賠償和供款權。2021年8月11日，公司與傑富瑞簽訂了公開市場銷售協議第1號修正案，建立了一項新的市場發售計劃(“新自動取款機”)，總髮售金額高達$150.0百萬美元，也要繳納相當於3.0通過傑富瑞出售的配售股票佔總銷售收入的百分比。根據新的自動櫃員機，公司可隨時通過傑富瑞作為其銷售代理提供和出售其普通股的股份，稱為配售股份。
截至2022年9月30日止九個月內，本公司發行及出售1,000,000新自動櫃員機下的股份，淨收益約為$39.2扣除要約佣金和費用後的百萬美元。截至2022年9月30日，該公司擁有約97.2根據新的自動取款機，仍有100萬股普通股可供出售。
2021年3月，本公司完成了承銷的後續公開發行3,500,000其普通股向公眾公佈的價格為$70.00每股。二次發行的總收益約為#美元。245.0百萬美元，扣除承銷折扣、佣金和其他發行費用約為$15.0100萬美元，由公司支付，淨收益約為#美元230.0百萬美元。
2022年3月2日，該公司在英國倫敦(下稱“英國”)註冊成立莫菲治療英國有限公司，以支持公司在美國以外的業務。
2.列報依據和重大會計政策
陳述的基礎
未經審計的中期簡明合併財務報表包括莫爾菲控股公司及其全資子公司莫爾菲治療公司、莫爾菲治療英國有限公司和馬薩諸塞州安全公司的賬目，該公司成立於2019年12月。所有公司間餘額都已在合併中沖銷。
隨附的簡明綜合財務報表未經審核，並已由本公司按照財務會計準則委員會(“FASB”)的會計準則編纂(“ASC”)及會計準則更新(“ASU”)所載的美國公認會計原則(“GAAP”)編制。通常包括在公司年度財務報表中的某些信息和腳註披露已被精簡或遺漏。管理層認為，這些未經審計的中期簡明綜合財務報表反映了公平展示公司截至2022年和2021年9月30日的中期財務狀況和經營結果所需的所有正常經常性調整。
臨時期間的業務結果不一定表明預計全年的業務結果。這些未經審計的中期簡明綜合財務報表應與截至2021年12月31日及截至12月31日年度的經審計綜合財務報表及其附註一併閲讀，這些報表包括在公司於2022年2月24日提交給美國證券交易委員會(“美國證券交易委員會”)的10-K表格年度報告中。
主要會計政策的估計和摘要的使用
根據公認會計原則編制財務報表要求管理層作出估計和判斷，這些估計和判斷可能會影響在財務報表之日報告的資產和負債額、或有資產和負債的相關披露以及報告期內收入和費用的相關報告。這些合併財務報表中反映的重大會計估計包括但不限於與收入確認、應計研究和開發費用、基於股權的薪酬估值和所得税有關的估計。實際結果可能與這些估計不同。
重大會計政策
截至2022年9月30日以及截至2022年9月30日的三個月和九個月，在編制這些簡明綜合財務報表時使用的重要會計政策與公司2021年年報10-K表格中綜合財務報表附註2中討論的一致，但如下所述除外。
如附註1所示，2022年3月2日，該公司在英國倫敦註冊成立莫菲治療英國有限公司，以支持公司在美國以外的職能。該公司所有長期資產的地理位置仍然是美國。
莫菲治療英國有限公司的職能報告貨幣是美元。外幣重新計量計入公司綜合經營報表的其他收入(費用)。
重新分類
截至2021年9月30日的9個月的某些金額已以當前的10-Q表重新分類，以符合本年度的列報方式。如公司2021年年報10-K表附註2所披露，2016年2月，財務會計準則委員會發布了ASU 2016-02租賃(主題842)，並就租賃的會計和披露提供了指導。由於公司在截至2021年12月31日的年度期間採用了主題842，自2021年1月1日起生效，公司將公司經營活動現金流量中的某些金額重新歸類為當前的10-Q表。截至2021年9月30日的9個月，遞延租金變化產生的金額重新分類為經營租賃使用權資產變化和經營租賃負債變化。現金流量總額或來自經營活動、投資活動或融資活動的現金流量沒有因此而發生變化。
3.金融資產和負債的公允價值
本公司有若干按公允價值記錄的金融資產和負債，在公允價值計量會計準則所述的公允價值等級中被歸類為1、2或3級：
•第1級-相同資產或負債的活躍市場報價。
•第2級-第1級以外的直接或間接可觀察到的投入，如報價市場價格、利率和收益率曲線。
•第3級-使用公司制定的假設的估計得出的不可觀察的輸入，這些假設反映了市場參與者將使用的假設。
截至2022年9月30日，投資包括美國國債、美國政府支持的企業證券和公司債務證券，包括公司債券和商業票據，這些證券的估值要麼基於最近非活躍市場的證券交易，要麼基於類似工具的報價市場價格和來自可觀察到的市場數據或由可觀察到的市場數據證實的其他重要投入。
在某種程度上，估值是基於在市場上較難觀察到或無法觀察到的模型或投入，公允價值的確定需要更多的判斷。因此，本公司在釐定公允價值時所作出的判斷，對分類為第3級的工具的判斷程度最高。公允價值層次內的金融工具水平是以對公允價值計量有重大意義的任何投入中的最低水平為基礎。
下表提供了截至2022年9月30日和2021年12月31日按公允價值經常性計量的公司金融資產的信息(以千為單位)，並指出了每項計量在公允價值等級中的分類水平。
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | | | | | | |
| 2022年9月30日的公允價值計量 |
| 總計 | | 1級 | | 2級 | | 3級 |
| 資產： | | | | | | | |
| 現金等價物 | $ | 84,314 | | | $ | 44,484 | | | $ | 39,830 | | | $ | — | |
| 有價證券： | | | | | | | |
| 美國國債 | 177,220 | | | — | | | 177,220 | | | — | |
| 美國政府支持的企業證券 | 9,919 | | | — | | | 9,919 | | | — | |
| 商業票據 | 9,767 | | | — | | | 9,767 | | | — | |
| 公司債券 | 89,893 | | | — | | | 89,893 | | | — | |
| | | | | | | |
| | | | | | | |
| 總資產 | $ | 371,113 | | | $ | 44,484 | | | $ | 326,629 | | | $ | — | |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | | | | | | |
| 2021年12月31日的公允價值計量 |
| 總計 | | 1級 | | 2級 | | 3級 |
| 資產： | | | | | | | |
| 現金等價物 | $ | 171,142 | | | $ | 171,142 | | | $ | — | | | $ | — | |
| 有價證券： | | | | | | | |
| 美國國債 | 16,212 | | | — | | | 16,212 | | | — | |
| 商業票據 | 99,898 | | | — | | | 99,898 | | | — | |
| 公司債券 | 120,591 | | | — | | | 120,591 | | | — | |
| 總資產 | $ | 407,843 | | | $ | 171,142 | | | $ | 236,701 | | | $ | — | |
現金等價物包括截至2022年9月30日的貨幣市場基金和美國國債，以及截至2021年12月31日的貨幣市場基金。上表中包括的貨幣市場基金投資於按市場報價估值的美國政府證券。相應地，貨幣市場基金被歸類為截至2022年9月30日和2021年12月31日的1級。截至2022年9月30日包含在現金等價物中的美國國債被視為高流動性投資，自購買之日起三個月內到期。上表所列有價證券包括美國國債、美國政府支持的企業證券、商業票據和公司債券，截至2022年9月30日和2021年12月31日，這些證券被歸類為2級證券。該公司擁有不是在2022年9月30日和2021年12月31日按公允價值經常性計量的負債。
本公司相信，本公司綜合金融工具的賬面值，包括預付開支及其他流動資產、應收賬款、應付賬款及應計開支，由於該等工具的短期性質，其賬面值與公允價值相若。
4.有價證券
下表彙總了該公司對分類為可供出售的有價證券的投資(以千計)：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至2022年9月30日 |
| 成熟性 | | 攤銷
成本 | | 毛收入
未實現
持有收益 | | 毛收入
未實現
持股損失 | | 集料
估計
公允價值 |
| 有價證券： | | | | | | | | | |
| 美國國債 | 2年內 | | $ | 179,332 | | | $ | — | | | $ | (2,112) | | | $ | 177,220 | |
| 美國政府支持的企業證券 | 2年內 | | 10,000 | | | — | | | (81) | | | 9,919 | |
| 商業票據 | 不到1年 | | 9,767 | | | — | | | — | | | 9,767 | |
| 公司債券 | 2年內 | | 91,772 | | | — | | | (1,879) | | | 89,893 | |
| | | | | | | | | |
| | | | | | | | | |
| 有價證券總額 | | | $ | 290,871 | | | $ | — | | | $ | (4,072) | | | $ | 286,799 | |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至2021年12月31日 |
| 成熟性
| | 攤銷
成本 | | 毛收入
未實現
持有收益 | | 毛收入
未實現
持股損失 | | 集料
估計
公允價值 |
| 有價證券： | | | | | | | | | |
| 美國國債 | 不到1年 | | $ | 16,224 | | | $ | — | | | $ | (12) | | | $ | 16,212 | |
| 商業票據 | 不到1年 | | 99,900 | | | — | | | (2) | | | 99,898 | |
| 公司債券 | 2年內 | | 121,034 | | | — | | | (443) | | | 120,591 | |
| 有價證券總額 | | | $ | 237,158 | | | $ | — | | | $ | (457) | | | $ | 236,701 | |
本公司所有投資均歸類為可供出售，並按公允價值列賬，未實現損益計入累計其他全面虧損的組成部分。本公司認為所有可供出售的證券，包括到期日超過12個月的證券，均可支持目前的營運流動資金需求，因此將所有可供出售的證券歸類為流動資產。
本公司確定，在截至2022年9月30日的三個月和九個月期間，上述投資的信用風險沒有重大變化。因此，信貸損失準備金沒有得到確認。截至2022年9月30日，本公司不打算出售此類證券，而且本公司不太可能被要求在收回其攤銷成本基礎之前出售這些證券。
該公司可供出售債務證券的應計利息總額為#美元。1.2截至2022年9月30日和2021年12月31日.
5.現金、現金等價物和限制性現金
限制性現金包括以信用證為抵押的現金，金額為#美元。560,000向業主發出本公司的設施租約。以它為抵押的信用證和現金從1美元增加到1美元。275,0002021年8月因經營租賃延期。信用證的條款超出了一年. 下表將資產負債表中的現金、現金等價物和限制性現金與現金流量表進行核對(以千計)：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 9月30日， | | 十二月三十一日， | | 9月30日， | | 十二月三十一日， |
| 2022 | | 2021 | | 2021 | | 2020 |
| 現金和現金等價物 | $ | 84,961 | | | $ | 171,434 | | | $ | 184,159 | | | $ | 102,047 | |
| 受限現金 | 560 | | | 560 | | | 560 | | | 275 | |
| 現金總額、現金等價物和受限現金 | $ | 85,521 | | | $ | 171,994 | | | $ | 184,719 | | | $ | 102,322 | |
6.應計費用
截至2022年9月30日和2021年12月31日，應計費用包括以下內容(以千計)：
| | | | | | | | | | | |
| 9月30日， | | 十二月三十一日， |
| 2022 | | 2021 |
| 工資單及相關費用 | $ | 4,645 | | | $ | 6,396 | |
| 研究和開發活動 | 3,985 | | | 4,268 | |
| 經營租賃負債的當期部分 | 1,462 | | | 1,211 | |
| 其他費用 | 782 | | | 963 | |
| 總計 | $ | 10,874 | | | $ | 12,838 | |
7.基於股權的薪酬
關於公司2019年7月的首次公開發行，公司於2019年6月通過了2019年股權激勵計劃(原2019年計劃)，取代了2018年股權激勵計劃。董事會於2022年4月27日通過經修訂及重訂的2019年股權激勵計劃(“A&R 2019計劃”及原2019年計劃“2019年計劃”)，並於2022年6月8日獲本公司股東批准，以修訂根據該計劃可授予本公司非僱員董事的年度薪酬總額。A&R 2019計劃規定向公司董事、高級管理人員和員工以及公司顧問和顧問授予股票期權、限制性股票獎勵、股票紅利獎勵、現金獎勵、股票增值權、限制性股票單位和業績獎勵。由於2019年計劃的自動增加撥備，A&R 2019計劃下可供發行的普通股數量增加了1.52022年1月為100萬股。截至2022年9月30日，共有1.7根據A&R 2019計劃，可供未來獎勵授予的股票為100萬股。
公司在簡明綜合經營報表和全面虧損中按獎勵類型確認了基於股權的補償費用，具體如下(單位：千)：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至9月30日的三個月， | | 截至9月30日的9個月， |
| 2022 | | 2021 | | 2022 | | 2021 |
| 股票期權 | $ | 6,674 | | | $ | 5,403 | | | $ | 19,459 | | | $ | 14,448 | |
| 限制性普通股 | — | | | 71 | | | 5 | | | 224 | |
| 限制性股票單位 | 756 | | | 163 | | | 2,151 | | | 385 | |
| 員工購股計劃 | 107 | | | 154 | | | 310 | | | 484 | |
| 總計 | $ | 7,537 | | | $ | 5,791 | | | $ | 21,925 | | | $ | 15,541 | |
下表按費用類別彙總了簡明合併業務報表和綜合虧損中基於權益的報酬費用的分配情況(以千為單位)：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至9月30日的三個月， | | 截至9月30日的9個月， |
| 2022 | | 2021 | | 2022 | | 2021 |
| 研發費用 | $ | 3,423 | | | $ | 2,599 | | | $ | 10,316 | | | $ | 7,406 | |
| 一般和行政費用 | 4,114 | | | 3,192 | | | 11,609 | | | 8,135 | |
| 總計 | $ | 7,537 | | | $ | 5,791 | | | $ | 21,925 | | | $ | 15,541 | |
股票期權
下表彙總了公司在截至2022年9月30日的9個月內的股票期權活動：
| | | | | | | | | | | | | | | |
| 數量
股票 | | 加權
平均值
行權價格 | | | | |
| 截至2021年12月31日的未償還債務 | 4,781,565 | | | $ | 20.03 | | | | | |
| 授與 | 1,470,368 | | | 39.94 | | | | | |
| 已鍛鍊 | (411,031) | | | 11.24 | | | | | |
| 沒收或過期 | (441,934) | | | 33.35 | | | | | |
| 截至2022年9月30日未償還 | 5,398,968 | | | $ | 25.04 | | | | | |
| 截至2022年9月30日可行使的期權 | 2,704,979 | | | $ | 18.64 | | | | | |
限售股單位
下表彙總了截至2022年9月30日的9個月內的限制性股票單位活動：
| | | | | | | | | | | |
| 股份數量 | | 加權
平均公平
每股價值
在發行時 |
| 截至2021年12月31日的未歸屬限制性股票單位 | 7,000 | | | $ | 57.73 | |
| 授與 | 291,970 | | | 43.98 | |
| 既得 | (3,500) | | | 57.73 | |
| 被沒收 | (32,200) | | | 44.75 | |
| 截至2022年9月30日的未歸屬限制性股票單位 | 263,270 | | | $ | 44.07 | |
8. 所得税
遞延税項資產及遞延税項負債乃根據採用法定税率的資產及負債的財務報告及税基之間的暫時性差異予以確認。如果部分或全部遞延税項資產很可能無法變現，則計入遞延税項資產的估值準備。
本公司使用營業虧損結轉和税收抵免來抵銷未來應納税收入的能力受到美國國税法第382和383節或國税法的限制。如果主要股東的所有權權益在三年期間累計變動超過50%(如美國國税法第382和383節所界定)，則淨營業虧損和税收抵免結轉可能受到年度限制。這些變化將限制該公司使用其營業虧損結轉和税收抵免。在這種情況下，公司可能被要求繳納所得税，即使存在重大的經營虧損結轉和税收抵免。
本公司根據本年度的估計有效税率，就普通税前收入或虧損計提所得税準備或利益。截至2022年9月30日，該公司預計截至2022年12月31日的年度將出現普通税前虧損，由於該公司對其遞延税項資產保持全額估值準備，因此公司在2022年沒有記錄所得税優惠。
2022年8月16日，總裁·拜登簽署《2022年降通脹法案》(簡稱《通脹法案》)，使之成為法律。通貨膨脹法案包含某些税收措施，包括對一些大公司徵收15%的公司替代税，以及對公司股票回購徵收1%的消費税。《通貨膨脹法》的各項規定對公司的簡明綜合財務報表沒有實質性影響。
9.承付款和或有事項
擔保和彌償
除經修訂的重述公司註冊證書及重述附例所規定的賠償外，本公司與董事、高級管理人員及若干其他主要僱員訂立並打算繼續訂立單獨的賠償協議。除其他外，這些協議要求公司賠償董事、高級管理人員和某些其他關鍵員工的某些費用，包括律師費、判決、罰款和和解金額，這些個人因向公司或其任何子公司或應公司要求向其提供服務的任何其他公司或企業提供服務而實際發生的任何訴訟或訴訟中發生的和解金額。在受到某些限制的情況下，賠償協議還要求公司預支董事、高級管理人員和關鍵員工為需要或允許賠償的任何訴訟辯護而發生的費用。
本公司在其實驗室和辦公空間租約中有標準的賠償安排，要求其賠償房東因本公司租約中的某些行為、違規行為、違規行為或不履行義務而導致的任何索賠、訴訟、訴訟或費用造成的傷害、損失、事故或損害的任何責任。
截至2022年9月30日，公司未經歷與這些賠償義務相關的任何損失，也沒有重大索賠待決。本公司預計不會有與這些賠償義務相關的重大索賠，因此得出結論，這些債務的公允價值可以忽略不計，也沒有建立相關準備金。
在截至2022年9月30日的9個月內，本公司於2022年2月24日向美國證券交易委員會提交的截至2021年12月31日的財政年度10-K表格年度報告中披露的綜合財務報表附註11中披露的我們的合同義務和承諾沒有實質性變化。
法律訴訟
本公司目前並不是任何重大法律程序的一方。
10.選項和許可協議
合同條款的詳細説明以及公司對下文所述協議的會計處理已包含在公司經審計的財務報表和説明中，該公司於2022年2月24日向美國證券交易委員會提交了截至2021年12月31日的財政年度10-K表格年度報告。
AbbVie協議
在截至2022年9月30日的三個月和九個月期間，公司繼續履行其與AbbVie的協議(“AbbVie協議”)，根據該協議，公司按所產生成本的比例確認收入。2022年6月，AbbVie通知公司，為方便起見，它已決定行使終止AbbVie協議的權利，但須遵守180日期通知期。如果公司和AbbVie同意，AbbVie協議將於2022年12月或更早終止。
該公司承認美元100.0根據AbbVie協議向本公司預付百萬美元，作為收入，因為工作按比例進行，所產生的成本。在收到行使終止AbbVie協議的權利的通知後，公司得出結論，對ASC 606項下的現有合同進行了合同修改，因為終止AbbVie協議的通知導致公司對三其下的剩餘研究計劃。AbbVie協定終止通知的條款不包括任何額外承諾的貨物或服務。由於AbbVie的通知，公司確認收入為#美元。57.7在截至2022年6月30日的三個月內，使用履行研究和開發服務業績義務的最新進展衡量標準，累計追趕百萬美元。這些研發業績義務將在2022年12月終止的生效日期前完成。
下表彙總了在截至2022年9月30日和2021年9月30日的三個月和九個月期間，與公司在AbbVie協議下的業績相關的研究和開發成本以及確認的收入(單位：千)：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至9月30日的三個月， | | 截至9月30日的9個月， | | |
| 2022 | | 2021 | | 2022 | | 2021 | | | | |
| 已確認收入 | $ | 890 | | | $ | 1,476 | | | $ | 60,140 | | | $ | 5,043 | | | | | |
| 已招致的費用 | 30 | | | 1,206 | | | 631 | | | 4,374 | | | | | |
2020年8月，根據AbbVie協議，AbbVie行使了獨家許可和控制公司αvβ6特定整合素計劃的進一步開發和商業化的選擇權，該計劃用於治療包括肺間質纖維化在內的纖維化疾病和其他與纖維化相關的適應症。關於行使選擇權，AbbVie向公司支付了#美元。20.0百萬美元。根據這一許可，AbbVie控制並負責該程序的開發和商業化。AbbVie已經通知公司，由於懷疑靶向/，它不打算推進其任何選擇性口服αvβ6特異性整合素抑制劑。 在臨牀前試驗中觀察到的αvβ6介導的安全信號。有關這些觀測的細節計劃在即將出版的科學出版物上公佈。因此，根據AbbVie協議，公司預計不會收到該計劃的額外付款。
截至2022年9月30日，該公司擁有0.4剩餘遞延收入，根據收入預期確認的期間，在附帶的簡明綜合資產負債表中歸類為當期遞延收入。這一遞延收入餘額代表分配給截至2022年9月30日部分未償還的履約義務的交易價格總額。
揚森協議
於截至2022年9月30日止三個月及九個月內，本公司繼續履行其與揚森的協議(“揚森協議”)，根據該協議，本公司按迄今產生的成本按比例確認收入。
根據揚森協議的條款，揚森向公司預付費用#美元。10.0第一次百萬美元二2019年12月和2020年12月，公司與揚森達成協議，開始第三個研究計劃的工作，揚森向公司支付了#美元5.02021年2月，第三次研究項目啟動費為100萬美元。該公司預計到2024年將根據揚森協議提供研究服務和確認收入。
2021年12月，Janssen通知公司，它已決定不在第一個月行使其期權二整合素靶標，因此也停止了那些二研究項目。該公司將重點放在第三個整合素研究計劃上，其中包括整合素抗體激活劑的潛在開發。
下表彙總了在截至2022年9月30日和2021年9月30日的三個月和九個月期間，與公司根據揚森協議的業績相關的研發成本和確認的收入(單位：千)：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至9月30日的三個月， | | 截至9月30日的9個月， |
| 2022 | | 2021 | | 2022 | | 2021 |
| 報銷收入 | $ | 662 | | | $ | 1,276 | | | $ | 2,704 | | | $ | 3,914 | |
| 預付款收入 | 503 | | | 372 | | | 1,829 | | | 1,281 | |
| 已確認的總收入 | $ | 1,165 | | | $ | 1,648 | | | $ | 4,533 | | | $ | 5,195 | |
| 已招致的費用 | $ | 530 | | | $ | 1,118 | | | $ | 2,258 | | | $ | 3,388 | |
該公司有$0.7百萬美元和美元2.3截至2022年9月30日，簡明綜合資產負債表上的應收賬款中包括Janssen到期的百萬美元，以及2021年12月31日，分別為。
截至2022年9月30日，5.8百萬美元的遞延收入在隨附的簡明綜合資產負債表中根據收入預期確認的期間被歸類為當期或長期遞延收入。這一遞延收入餘額是指分配給截至2022年9月30日部分未償還的履約債務的預付款部分。
11.每股淨虧損
每股基本淨虧損的計算方法是將分配給普通股股東的淨虧損除以當期已發行的加權平均普通股，不考慮普通股等價物。
對於有淨收益的期間，每股攤薄淨收入是通過根據普通股等價物的稀釋效應調整加權平均流通股計算出來的，包括採用庫存股方法確定的該期間的股票期權和受限普通股以及已發行的股票單位。
在計算稀釋每股淨虧損時，如果普通股等價物的影響是反攤薄的，則不包括在計算中。因此，適用於普通股股東的每股基本淨虧損和稀釋後每股淨虧損在出現淨虧損期間是相同的。
下表説明瞭每一列報期間每股基本虧損和攤薄虧損的確定(除每股和每股數據外，以千計)：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至9月30日的三個月， | | 截至9月30日的9個月， |
| 2022 | | 2021 | | 2022 | | 2021 |
| 淨虧損 | $ | (30,021) | | | $ | (25,041) | | | $ | (34,664) | | | $ | (74,140) | |
| 加權平均已發行普通股、基本普通股和稀釋後普通股 | 38,490,910 | | | 36,547,222 | | | 37,961,262 | | | 35,392,153 | |
| 每股基本和稀釋後淨虧損 | $ | (0.78) | | | $ | (0.69) | | | $ | (0.91) | | | $ | (2.09) | |
下表列出了已發行的普通股等價物，這些等價物是根據每個期末的已發行金額列報的，這些等價物已被排除在所述期間的稀釋每股淨虧損的計算之外，因為它們被計入將是反攤薄的(在適用的普通股等價股中)：
| | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至9月30日的三個月零九個月， | | |
| 2022 | | 2021 | | | | |
| 限制性普通股 | — | | | 24,393 | | | | | |
| 限制性股票單位 | 263,270 | | | 41,095 | | | | | |
| 股票期權 | 5,398,968 | | | 5,086,495 | | | | | |
| 5,662,238 | | | 5,151,983 | | | | | |
除上表所列證券外，截至2022年9月30日，本公司已預留1,142,204根據公司的員工購股計劃(“ESPP”)出售的普通股，如果計入截至2022年9月30日的三個月和九個月的每股攤薄淨虧損，則將是反攤薄的。
第二項。 管理層對財務狀況和經營成果的探討與分析
您應該閲讀以下關於我們的財務狀況和經營結果的討論，以及我們未經審計的簡明綜合財務報表和本季度報告中其他部分包含的相關附註和其他財務信息，以及我們已審計的綜合財務報表和相關附註，這些附註作為我們截至2021年12月31日的財政年度報告的一部分，於2022年2月24日提交給美國證券交易委員會。
除了歷史財務信息外，這一討論還包含基於當前預期的涉及風險和不確定性的前瞻性陳述，如對我們的計劃、目標、預期、意圖和信念的陳述。由於各種因素的影響，我們的實際結果可能與這些前瞻性陳述中預期的結果大不相同，其中包括下文第二部分第1A項下題為“風險因素”的章節中所述的那些因素。這些前瞻性聲明可能包括但不限於以下表述：我們未來的經營業績和財務狀況、新冠肺炎疫情的影響、我們的業務戰略、市場規模、潛在的增長機會、我們的臨牀前和臨牀開發活動、候選產品的療效和安全性、我們提供產品的淨收益的使用、我們維持和認識到候選產品收到某些指定產品的能力、臨牀前研究和臨牀試驗的時間和結果、與第三方的商業合作以及潛在監管指定、候選產品的批准和商業化的接收和時機。“相信”、“可能”、“將會”、“可能”、“估計”、“繼續”、“預期”、“預測”、“目標”、“打算”、“可能”、“應該”、“項目”、“計劃”、“預期”以及表達未來事件或結果不確定性的類似表述旨在識別前瞻性表述，儘管並不是所有前瞻性表述都包含這些可識別的詞語。
這些陳述是基於截至本季度報告10-Q表格之日向我們提供的信息，雖然我們認為這些信息構成了此類陳述的合理基礎，但此類信息可能是有限或不完整的，我們的陳述不應被解讀為表明我們已對所有可能獲得的相關信息進行了詳盡的調查或審查。這些陳述本質上是不確定的，提醒投資者不要過度依賴這些陳述。
概述
我們是一家生物製藥公司，將我們對整合素的專有見解應用於發現和開發流水線o潛在的一流口服小分子整合素療法。整合素是一類靶標，擁有多種批准的可注射重磅炸彈藥物，用於治療嚴重的慢性疾病，包括自身免疫、心血管和代謝性疾病、纖維化和癌症。到目前為止，還沒有口服小分子整合素療法獲得美國食品和藥物管理局(FDA)的批准。儘管如此，我們相信我們獨特的平臺可以釋放出針對特定整合素靶標可靠地產生高質量口服分子的潛力。利用我們對整合素結構和功能的獨特理解創建Morphy整合素技術平臺或MINT平臺，以開發新的候選產品，旨在實現口服給藥所需的效力、高選擇性和藥學特性。我們正在推進我們的管道，包括我們的主要候選產品Morf-057，一種影響炎症的α4β7特異性整合素抑制劑，用於治療炎症性腸病的臨牀開發。我們在2020年7月提交了Morf-057的新藥研究申請，或稱IND，FDA允許根據IND提交的研究在2020年8月繼續進行。2020年9月，我們在健康志願者中啟動了Morf-057的一期臨牀試驗，包括單上升劑量(SAD)、食物效應(FE)和多個上升劑量(MAD)隊列，以建立我們的臨牀計劃，併為IBD的第二階段計劃選擇劑量，最初的重點是潰瘍性結腸炎(UC)。
Morf-057第1階段研究包括SAD、MAD和FE隊列，評估Morf-057的安全性、藥代動力學或PK和藥效學或PD。健康受試者被隨機分成3：1，在SAD組中接受單次劑量的25、50、100、150和400毫克的Morf-057或匹配的安慰劑；在瘋狂的隊列中每天接受兩次劑量的25、50和100 mg的Morf-057或匹配的安慰劑，共14天。共有67名符合條件的健康受試者進入研究，其中36人在SAD組，9人在FE組，22人在MAD隊列。66名受試者完成了研究治療，50 mg Bid瘋狂隊列中的一名因個人原因撤回了同意。
MORF-057在所有隊列中耐受性良好，沒有發現安全信號。MORF-057顯示了良好的PK概況，其中目標交戰得到確認，並且建立了明確的PK和PD關係。Morf-057被迅速吸收，全身暴露被證實大致按劑量比例增加。在FE研究中，觀察到在服用高脂肪膳食後，暴露劑量略有減少，但對谷濃度沒有影響。結果表明，食物攝入量對低谷Morf-057水平沒有影響，在計劃的患者研究中，可以在不考慮食物的情況下使用Morf-057。
α4β7受體的佔有率隨着劑量和研究天數的增加而增加，在第14天達到飽和(>99%RO)。在100 mg BID隊列中，α4β7受體飽和(平均RO>99%)。觀察到包括特定的α4β7高表達免疫細胞羣在內的生物標誌物隨劑量和時間的變化。
為Morf-057的生物學證據增加了證據。這些變化與其他整合素抑制劑的報道一致，包括被批准用於治療IBD的抗體藥物vedolizumab。
在MORF-057的第一階段研究中，每天兩次服用200毫克的MORF-057的受試者表現出α4β7受體飽和，與安慰劑相比，循環中央記憶、效應記憶T淋巴細胞和開關記憶B淋巴細胞的數量顯著增加。在25毫克和50毫克BID的探索性劑量下，也觀察到了關鍵藥效學指標的方向性增加的趨勢。所有劑量的耐受性都很好，沒有發現安全信號，並觀察到了良好的藥動學特徵。在單劑200mgMorf-057和200mgBid的14天中，Morf-057顯示α4β7受體在C低谷。觀察到淋巴細胞亞羣和CCR9mRNA在統計學上的顯著變化，這與先前的研究一致。
根據第一階段研究的結果，我們在2022年3月啟動了Morf-057的第二階段臨牀試驗。Emerald-1(Morf-057-201)是一項開放標籤的多中心2a期試驗，旨在評估Morf-057對患有中重度UC的成年人的有效性、安全性和耐受性，於2022年10月完成定向登記，有30名患者參加了這項研究。在研究完成登記時正在接受篩查的其他患者，如果他們符合研究標準，就有資格進入研究。目前正在招募最多10名先前使用先進UC療法治療失敗的患者的探索性隊列。參加Emerald-1研究的患者正在美國和波蘭的地點接受100 mg Bid(每天兩次)的治療。試驗的主要終點是羅巴茨組織病理學指數(RHI)的變化，這是一種經過驗證的工具，可以測量與基線相比12周時潰瘍性結腸炎的組織學疾病活動。然後，患者將繼續進行額外的40周維持治療，然後進行52周的評估。Emerald-1研究中的次要和其他結果指標包括修改後的梅奧臨牀評分、安全性、PK參數和關鍵的PD指標，包括α4β7受體佔有率和淋巴細胞亞羣運輸。我們預計，來自Emerald-1階段2a試驗的主要終點數據將於2023年第二季度報告，該試驗針對中到重度UC患者的Morf-057。Emerald-2(Morf-057-202)是Morf-057的全球2b期隨機對照試驗，預計將於2022年第四季度開始。在Emerald-2研究中登記的患者將被隨機分成三個有效組中的一個或安慰劑組：100毫克，每日兩次，200毫克，每日一次，以及每日一次, 或安慰劑組，在12周的誘導階段後將交叉進入Morf-057。試驗的主要終點是臨牀緩解率，通過12周時修改的Mayo評分來衡量。次要終點將包括RHI、藥代動力學和藥效學指標以及安全參數的變化。在12周的誘導期之後，患者將進入40周的維持期。我們相信，我們將在2025年上半年完成Morf-057在中到重度UC患者中進行的Emerald-2期2b試驗的主要終點。鑑於Morf-057取得的進展，我們將在2022年暫停而不是推進第二代開發候選藥物進入臨牀研究，重點是通過第二階段臨牀計劃推進Morf-057。我們已經定位了額外的下一代α4β7小分子開發候選者，用於嗜酸性疾病的臨牀研究。
2020年8月，AbbVie根據AbbVie協議行使了許可某些候選產品的選擇權，現在控制並負責我們的αvβ6特定整合素抑制劑計劃的開發和商業化。在行使期權方面，AbbVie一次性向我們支付了2000萬美元。根據這一許可，AbbVie控制並負責該程序的開發和商業化。AbbVie已經通知我們，它不打算推進我們的任何選擇性口服αvβ6特異性整合素抑制劑，因為在臨牀前測試中觀察到了可疑的靶向/αvβ6介導的安全信號。有關這些觀測的細節計劃在即將出版的科學出版物上公佈。因此，根據AbbVie協議，我們預計不會收到該項目的額外付款。2022年6月，AbbVie通知我們，它已決定行使權利，為方便起見終止AbbVie協定，但須有180天的通知期。如果我們和AbbVie同意，AbbVie協議將於2022年12月或更早終止。作為此次合作的一部分，我們將繼續推進與AbbVie的其他發現計劃，直至AbbVie協議終止的生效日期。
2019年2月，我們與Janssen PharmPharmticals，Inc.或Janssen達成協議，開發新型整合素療法，或Janssen協議。2021年2月，揚森向我們支付了500萬美元，開始了第三個研究項目的工作。根據揚森協議，我們有權在實現某些里程碑和特許權使用費後獲得額外付款。2021年12月，Janssen通知我們，他們已決定不對前兩個整合素目標行使期權。我們專注於第三個整合素研究計劃，其中包括整合素抗體激活劑的潛在開發。前兩個整合素靶點一直是我們的由於缺乏對Janssen感興趣的特定疾病的靶向驗證，我們收到了這份報告。
除了這些主要目標外，我們正在利用我們的MINT平臺在各種治療領域推進廣泛的臨牀前計劃，所有這些計劃都旨在利用抑制或激活整合素受體的潛力。其他全資擁有的項目已接近或進入發現的領先優化階段。我們在2021年4月的美國癌症研究協會年會上展示了我們的αvβ8計劃的積極臨牀前數據，展示了檢查點難治性癌症模型的抗腫瘤活性，並繼續專注於推進我們的αvβ8計劃。我們也
有針對肺動脈高壓(PAH)和其他治療領域的整合素靶點的額外研究階段計劃正在進行。已知整合素可促進細胞增殖、存活、肥大生長和纖維化，這些都是PAH進展的關鍵因素。
2021年3月，我們宣佈以每股70.00美元的價格向公眾發行350萬股我們的普通股，扣除承銷折扣、佣金和我們支付的其他發行費用後，淨收益約為2.3億美元。
於2020年7月，吾等與Jefferies LLC或Jefferies就市場發售計劃或先前的自動櫃員機訂立公開市場銷售協議或原始協議，根據該協議，吾等可不時全權酌情透過Jefferies作為銷售代理髮售及出售我們普通股的股份，總髮售金額高達75,000,000美元，稱為配售股份。2021年8月，我們與Jefferies簽訂了關於市場發售計劃或新自動取款機的原始協議的第1號修正案，增加了原始協議下的配售股份金額，我們可以不時通過Jefferies作為銷售代理自行決定發售和出售股份，總髮售金額最高可達150,000,000美元。我們將以前的ATM和新的ATM統稱為ATM。在截至2022年9月30日的三個月內，在扣除發售佣金和費用後，根據新自動櫃員機發行了100萬股股票，淨收益為3920萬美元。截至2022年9月30日，我們在新自動取款機下仍有約9720萬美元的普通股可供出售。本公司不會在以前的自動櫃員機下出售任何配售股份。
自成立以來，我們的業務一直專注於組織和配備我們的公司、業務規劃、籌集資金、建立我們的知識產權組合，以及進行研究以發現和開發口服小分子整合素療法。到目前為止，創收活動僅限於從我們與AbbVie和Janssen的合作協議中收到的付款，在本季度報告10-Q表格的其他部分所附合並財務報表的附註10中進一步討論了這一點。到目前為止，我們還沒有任何產品被批准銷售，也沒有從產品銷售中獲得任何收入。從成立到2022年9月30日，我們主要通過發行股票籌集了總計約7.424億美元的總收益，其中包括我們的可轉換優先股證券、我們的首次公開募股、我們在2021年3月承銷的公開募股、根據自動取款機出售我們普通股的股票，以及根據我們的合作協議收到的付款。
自成立以來，我們發生了重大的運營虧損。截至2022年9月30日，我們的累計赤字為2.727億美元。我們預計，在可預見的未來，隨着我們通過臨牀前和臨牀開發來推進我們當前和未來的候選產品，尋求監管部門的批准，維持和擴大我們的知識產權組合，聘請更多的研發和業務人員，並作為上市公司運營，我們將繼續招致大量且不斷增加的費用和運營虧損。
除非我們成功完成臨牀開發並獲得監管部門對我們候選產品的批准，否則我們不會從產品銷售中獲得收入。此外，如果我們獲得監管部門對我們的候選產品的批准，並且沒有加入第三方商業化合作夥伴關係，我們預計將產生與發展我們的商業化能力以支持產品銷售、營銷、製造和分銷活動相關的鉅額費用。
因此，我們將需要大量額外資金來支持我們的持續運營和實施我們的增長戰略。在我們能夠從產品銷售中獲得可觀的收入之前，我們預計將通過公開或私募股權發行以及債務融資或其他來源(如額外的合作協議)來為我們的運營提供資金。我們可能無法在需要時以可接受的條件籌集額外資金或達成此類其他協議或安排，或根本無法。我們未能在需要的時候籌集資金或達成此類協議，可能會對我們的業務、經營結果和財務狀況產生實質性的不利影響。
我們已經更新了我們目前的運營計劃，其結果是：收到了根據新ATM籌集的大量現金收益；我們合作計劃的範圍縮小了；積極主動地確定管道的優先順序，並實施了更高的運營效率。截至2022年9月30日，我們擁有3.718億美元的現金、現金等價物和有價證券。我們相信，我們現有的現金、現金等價物和有價證券將使我們能夠為2025年下半年的運營費用和資本支出需求提供資金。
新冠肺炎大流行的影響
當前的新冠肺炎疫情繼續在世界各地對公共衞生和經濟構成巨大挑戰，並正在影響我們的員工、患者、社區和業務運營，以及美國經濟和金融市場。新型冠狀病毒SARS-CoV-2或新冠肺炎對我們的運營和財務業績持續影響的程度將取決於某些事態發展，包括疫情的持續時間和傳播、對現有疫苗不太敏感的變種的增加、對我們的臨牀和臨牀前研究、員工或行業事件的影響，以及對我們的供應商和製造商的影響，所有這些都是不確定和無法預測的。儘管目前我們的業務沒有受到太大影響，但不包括開發時間表的微小變化，
如果在我們或我們的供應商工作或運輸供應的地方有關閉或其他限制，可能導致我們的候選產品供應受限，或者我們的臨牀和臨牀前研究或計劃的臨牀試驗延遲，我們的業務、運營結果和未來時期的整體財務業績可能會受到重大不利影響。此外，由於新冠肺炎疫情，我們和全球各地的公司開展業務的方式發生了變化，包括但不限於對旅行和麪對面會議的限制、未來網站激活和未來臨牀試驗登記的延遲、醫院資源針對新冠肺炎疫情努力的優先順序安排，以及食品和藥物管理局和類似外國監管機構審查的延遲。截至本10-Q表格的提交日期，新冠肺炎可能在多大程度上影響我們的財務狀況、運營結果或指導意見尚不確定。新冠肺炎疫情的影響要到未來一段時期才會在我們的運營結果和整體財務業績中充分反映出來。有關新冠肺炎疫情對我們業務的可能影響的進一步討論，請參閲本季度報告中其他地方的Form 10-Q中的“風險因素”。
財務運營概述
協作收入
我們沒有任何獲準銷售的產品，因此，我們沒有從產品銷售中產生任何收入，也不期望在可預見的未來從產品銷售中產生任何收入。
到目前為止，我們所有的協作收入都來自我們與AbbVie和Janssen的協議。我們預計，在產品上市之前，我們的收入將主要來自與AbbVie和Janssen的合作和期權協議下的付款，或者我們未來可能簽訂的其他合作和許可協議(如果有的話)。
協作收入-AbbVie
2018年10月，我們與AbbVie進行了合作，AbbVie是一家投資者，在協議達成時持有我們約5%的普通股，旨在推動我們針對纖維化相關適應症的一些口服整合素療法。根據AbbVie協議的條款，AbbVie向我們支付了1.00億美元的研發活動預付款，我們向AbbVie提供了針對多個目標的候選產品的獨家許可選項。2020年8月，AbbVie行使了許可選擇性αvβ6特定整合素抑制劑計劃的選擇權，並向我們一次性支付了2000萬美元。
對於AbbVie協議下針對目標的每種先導化合物，我們通過完成支持Ind的研究來進行研究和開發活動，屆時AbbVie可能會逐個目標地支付2000萬美元的許可費，以行使其獨家許可選擇權，並承擔全球開發和商業化的責任。我們還有資格獲得臨牀和商業里程碑付款，以及根據每種授權產品的全球淨銷售額從高個位數到低十幾歲的分級版税。AbbVie已經通知我們，它不打算推進我們的任何選擇性口服αvβ6特異性整合素抑制劑，因為在臨牀前測試中觀察到了可疑的靶向/αvβ6介導的安全信號。有關這些觀測的細節計劃在即將出版的科學出版物上公佈。因此，根據AbbVie協議，我們預計不會收到該項目的額外付款。2022年6月，AbbVie通知我們，它已決定行使權利，為方便起見終止AbbVie協定，但須有180天的通知期。如果我們和AbbVie同意，AbbVie協議將於2022年12月或更早終止。
協作收入-Janssen
2019年2月，我們簽署了揚森協議，為現有療法未能充分解決的疾病患者發現和開發新的整合素療法。Janssen協議專注於三個整合素靶標，每個靶標都是一個研究計劃的主題，有能力取代最多兩個我們沒有探索的整合素靶標。在完成支持IND的研究後，在逐個研究計劃的基礎上，Janssen可以行使獨家選擇權，獲得關於作為研究計劃主題的目標的獨家許可，包括作為適用研究計劃主題的所有許可化合物，然後Janssen將負責全球臨牀開發和商業化。考慮到授予的權利，在2019年，Janssen為前兩個研究項目分別向我們支付了1000萬美元的預付款，2020年12月，我們與Janssen達成協議，開始第三個研究項目的工作，2021年2月，Janssen支付了我們500萬美元的第三個研究項目啟動費。根據協議條款，Janssen還按照商定的費率為研究活動提供資金，我們還有資格獲得額外的里程碑和特許權使用費。2021年12月，揚森通知我們，他們已決定不對前兩個整合素目標行使選擇權，這導致我們在揚森協議下的責任範圍縮小。
費用
研究與開發
研究和開發費用主要包括我們的研究和開發活動產生的成本，包括我們研究計劃下的產品候選發現工作和臨牀前研究，其中包括：
•與員工相關的費用，包括研發人員的工資、福利和股權薪酬費用；
•為代表我們進行研發和臨牀前活動的第三方進行的研究提供資金的成本；
•與我們當前或未來的候選產品相關的臨牀用品的製造成本；
•根據與合同研究組織(“CRO”)和進行臨牀試驗的研究站點達成的協議而產生的費用；
•對我們當前或未來的候選產品進行臨牀前研究的成本；
•與研究和開發活動有關的諮詢費和專業費，包括對非僱員的股權補償；
•購買臨牀前研究中使用的實驗室用品和非資本設備的費用；
•與遵守臨牀法規要求有關的成本；
•設施費用和其他分配費用，包括設施租金和維修費用、保險、折舊和其他用品費用；
•維護許可的費用和根據我們的第三方許可協議應支付的其他金額。
研究和開發成本在發生時計入費用。某些活動的成本是基於對完成特定任務的進度的評估，使用我們供應商提供給我們的信息等數據，並分析我們的臨牀前研究或提供的其他服務的進度。在確定任何報告期結束時的應計費用結餘時作出重大判斷和估計。未來從第三方收到的研發商品或服務的不可退還的預付款，在相關商品交付或提供服務時資本化並計入費用。
我們的候選產品能否成功開發具有很大的不確定性。因此，目前我們不能合理地估計或知道完成我們未來的候選產品所需的工作的性質、時間和成本。我們也無法預測，如果獲得批准，從銷售我們的候選產品開始，何時(如果有的話)將開始大量現金淨流入。這是由於與開發候選產品相關的許多風險和不確定性，包括以下方面的不確定性：
•我們正在進行的研究活動以及任何額外的臨牀前研究和臨牀試驗以及其他研究和開發活動的範圍、進度和費用；
•建立適當的安全概況；
•成功登記並完成臨牀試驗；
•我們的候選產品在我們的臨牀試驗中是否顯示出安全性和有效性；
•收到相關監管機構的上市批准(如果有的話)；
•建立商業製造能力或與第三方製造商進行安排；
•為我們的候選產品獲得並維護專利和商業祕密保護以及法規排他性；
•單獨或與他人合作，在獲得批准後將候選產品商業化；以及
•在任何監管批准後，產品的持續可接受的安全狀況。
這些變量中的任何一個在我們當前和未來候選產品的開發方面的結果發生變化，都將顯著改變與這些候選產品開發相關的成本和時間。
研發活動是我們商業模式的核心。處於臨牀開發後期階段的候選產品通常比處於臨牀開發早期階段的候選產品具有更高的開發成本，這主要是因為後期臨牀試驗的規模和持續時間都有所增加。我們預計，隨着我們繼續開發我們的候選產品，在可預見的未來，研究和開發成本將大幅增加。然而，我們認為目前不可能通過商業化來準確預測特定計劃的總費用。與我們的任何候選產品的成功商業化相關的因素有很多，包括未來的試驗設計和各種法規要求，其中許多因素目前無法根據我們的開發階段準確確定。
此外，我們無法控制的未來商業和監管因素將影響我們的臨牀開發計劃和計劃。
一般和行政
一般費用和行政費用主要包括與員工相關的費用，包括高管、財務、會計、業務發展、法律和人力資源職能人員的工資、福利和基於股權的薪酬費用。其他重大的一般和行政費用包括研究和開發費用中未包括的設施費用、與專利和公司事務有關的法律費用以及會計和諮詢服務費用。
我們預計，隨着業務的擴張，未來我們的一般和管理費用將會增加，以支持研發活動的預期增長，包括我們未來的臨牀項目。這些增加可能包括與僱用更多人員有關的費用增加和外部諮詢人的費用，以及其他費用。我們還產生與上市公司相關的費用，包括與遵守美國證券交易委員會規章制度相關的審計、法律、監管和税務相關服務的費用，適用於納斯達克上市公司的上市標準，董事上市公司的高管薪酬和保險費，以及投資者關係費用。此外，如果我們對我們的任何候選產品獲得監管部門的批准，而沒有參與第三方商業化合作，我們預計將產生與支持產品銷售、營銷和分銷活動相關的鉅額一般和管理費用。
利息收入，淨額
利息收入，淨額主要由我們的現金、現金等價物和有價證券獲得的利息收入組成。
經營成果
截至2022年9月30日及2021年9月30日止三個月的比較
下表彙總了截至2022年9月30日和2021年9月30日的三個月的運營結果：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至9月30日的三個月， | | 變化 |
| 2022 | | 2021 | | $ | | % |
| | | | | | | |
| (除百分比外，以千為單位) |
| 協作收入 | $ | 2,055 | | | $ | 3,124 | | | $ | (1,069) | | | (34) | % |
| 運營費用： | | | | | | | |
| 研發 | 25,245 | | | 20,966 | | | 4,279 | | | 20 | % |
| 一般和行政 | 8,303 | | | 7,276 | | | 1,027 | | | 14 | % |
| 總運營費用 | 33,548 | | | 28,242 | | | 5,306 | | | 19 | % |
| 運營虧損 | (31,493) | | | (25,118) | | | (6,375) | | | 25 | % |
| 其他收入： | | | | | | | |
| 利息收入，淨額 | 1,657 | | | 77 | | | 1,580 | | | 2,052 | % |
| 其他費用，淨額 | (156) | | | — | | | (156) | | | * |
| 其他收入合計，淨額 | 1,501 | | | 77 | | | 1,424 | | | 1,849 | % |
| 扣除所得税準備前的虧損 | (29,992) | | | (25,041) | | | (4,951) | | | 20 | % |
| 所得税撥備 | (29) | | | — | | | (29) | | | * |
| 淨虧損 | $ | (30,021) | | | $ | (25,041) | | | $ | (4,980) | | | 20 | % |
*百分比沒有意義
協作收入
協作收入減少110萬美元的原因是AbbVie協定和揚森協定下的活動減少。在2022年第二季度，我們根據AbbVie通知，如果我們和AbbVie同意，他們將行使2022年12月或更早終止AbbVie協議的選擇權，我們降低了我們的估計，以完成AbbVie協議下的剩餘履行義務。自2021年12月Janssen通知我們，他們已決定不對根據Janssen協議確定的前兩個整合素目標行使期權後，我們將重點放在該協議下的第三個整合素研究計劃上。我們協作的收入根據協作計劃產生的成本的時間和大小以及完成剩餘績效義務時我們估計的變化而波動。
研究和開發費用
研發支出增加了430萬美元，增幅為20%，從截至2021年9月30日的三個月的2100萬美元增加到截至2022年9月30日的三個月的2520萬美元。我們的研發成本中有很大一部分是外部臨牀和臨牀前CRO成本，一旦確定了候選臨牀產品，我們就會逐個項目地跟蹤這些成本。我們的內部研發成本主要是與人員相關的成本、折舊和其他間接成本。下表彙總了截至2022年9月30日和2021年9月30日的三個月的研發費用：
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| 截至9月30日的三個月， | | 變化 |
| 2022 | | 2021 | | $ | | % |
| | | | | | | |
| (除百分比外，以千為單位) |
| 按計劃列出的外部成本： | | | | | | | |
| MORF-057 | $ | 9,245 | | | $ | 7,200 | | | $ | 2,045 | | | 28 | % |
| αvβ8計劃 | 3,038 | | | 2,407 | | | 631 | | | 26 | % |
| 揚森協議項目 | 180 | | | 525 | | | (345) | | | (66) | % |
| AbbVie協議計劃 | 22 | | | 597 | | | (575) | | | (96) | % |
| 其他早期開發候選者和未分配的成本 | 2,356 | | | 1,161 | | | 1,195 | | | 103 | % |
| 外部總成本 | 14,841 | | | 11,890 | | | 2,951 | | | 25 | % |
| 內部成本： | | | | | | | |
| 僱員補償及福利 | 9,422 | | | 8,071 | | | 1,351 | | | 17 | % |
| 設施和其他 | 982 | | | 1,005 | | | (23) | | | (2) | % |
| 內部總成本 | 10,404 | | | 9,076 | | | 1,328 | | | 15 | % |
| 研究與開發費用總額 | $ | 25,245 | | | $ | 20,966 | | | $ | 4,279 | | | 20 | % |
研究和開發費用的變化主要是由於以下幾個方面：
•從截至2021年9月30日的三個月到截至2022年9月30日的三個月，外部成本增加了300萬美元，主要是與正在進行的第二階段臨牀研究和Morf-057的其他開發活動相關的成本，以及支持我們的早期開發候選藥物(包括αvβ8)的其他外部研究成本。這些增加被AbbVie協議和揚森協議下活動的減少部分抵消。
▪從截至2021年9月30日的三個月到截至2022年9月30日的三個月，內部成本增加了130萬美元，主要是由於員工人數和非現金股權薪酬支出的增加，以支持Morf-057和我們的早期候選項目的持續臨牀活動。
一般和行政費用
截至2021年9月30日的三個月，一般和行政費用增加了100萬美元，增幅為14%，從截至2021年9月30日的三個月的730萬美元增加到截至2022年9月30日的三個月的830萬美元。一般和行政費用增加的主要原因是，非現金股權薪酬支出增加了90萬美元，增加了50萬美元
與監管和專利成本相關的法律費用減少，部分被諮詢費用減少30萬美元、公司保險費用減少10萬美元和其他專業服務費用減少10萬美元所抵消。
利息收入，淨額
與截至2021年9月30日的三個月相比，在截至2022年9月30日的三個月中，由於現金等價物和有價證券的實際利率上升以及投資有價證券的增加，利息收入增加了160萬美元。
截至2022年9月30日及2021年9月30日止的9個月比較
下表彙總了截至2022年9月30日和2021年9月30日的9個月的運營結果：
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| 截至9月30日的9個月， | | 變化 |
| 2022 | | 2021 | | $ | | % |
| | | | | | | |
| (除百分比外，以千為單位) |
| 協作收入 | $ | 64,673 | | | $ | 10,238 | | | $ | 54,435 | | | 532 | % |
| 運營費用： | | | | | | | |
研發 | 77,360 | | | 64,131 | | | 13,229 | | | 21 | % |
一般和行政 | 24,128 | | | 20,367 | | | 3,761 | | | 18 | % |
總運營費用 | 101,488 | | | 84,498 | | | 16,990 | | | 20 | % |
| 運營虧損 | (36,815) | | | (74,260) | | | 37,445 | | | (50) | % |
| 其他收入： | | | | | | | |
利息收入，淨額 | 2,326 | | | 140 | | | 2,186 | | | 1,561 | % |
| 其他費用，淨額 | (144) | | | (20) | | | (124) | | | 620 | % |
| 其他收入合計，淨額 | 2,182 | | | 120 | | | 2,062 | | | 1,718 | % |
| 扣除所得税準備前的虧損 | (34,633) | | | (74,140) | | | 39,507 | | | (53) | % |
| 所得税撥備 | (31) | | | — | | | (31) | | | * |
| 淨虧損 | $ | (34,664) | | | $ | (74,140) | | | $ | 39,476 | | | (53) | % |
*百分比沒有意義
協作收入
協作收入增加5 440萬美元是由於AbbVie協議的範圍縮小。於2022年第二季度，我們下調了完成AbbVie協議項下剩餘履約義務的估計，並根據AbbVie發出的行使2022年12月或更早終止AbbVie協議的選擇權的通知，記錄了累計追趕收入的情況，如果我們和AbbVie同意，則終止AbbVie協議。協作收入的減少抵消了協作收入的增加，這是由於揚森協議下的活動減少所致。自2021年12月Janssen通知我們，他們已決定不對根據Janssen協議確定的前兩個整合素目標行使期權後，我們將重點放在該協議下的第三個整合素研究計劃上。我們協作的收入根據協作計劃產生的成本的時間和大小以及完成剩餘績效義務時我們估計的變化而波動。
研究和開發費用
研發支出從截至2021年9月30日的9個月的6,410萬美元增加到截至2022年9月30日的9個月的7,740萬美元，增幅為21%。我們研發成本的很大一部分是外部臨牀和臨牀前合同研究組織(“CRO”)成本，一旦確定了候選臨牀產品，我們就會逐個項目地跟蹤與候選臨牀產品相關的成本。我們的內部研發成本主要是與人員相關的成本、折舊和其他間接成本。下表彙總了截至2022年9月30日和2021年9月30日的9個月的研發費用：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至9月30日的9個月， | | 變化 |
| 2022 | | 2021 | | $ | | % |
| | | | | | | |
| (除百分比外，以千為單位) |
| 按計劃列出的外部成本： | | | | | | | |
| MORF-057 | $ | 26,141 | | | $ | 22,946 | | | $ | 3,195 | | | 14 | % |
| αvβ8計劃 | 10,552 | | | 5,794 | | | 4,758 | | | 82 | % |
| 揚森協議項目 | 1,090 | | | 1,378 | | | (288) | | | (21) | % |
| AbbVie協議計劃 | 155 | | | 2,518 | | | (2,363) | | | (94) | % |
| 其他早期開發候選者和未分配的成本 | 6,990 | | | 4,673 | | | 2,317 | | | 50 | % |
| 外部總成本 | 44,928 | | | 37,309 | | | 7,619 | | | 20 | % |
| 內部成本： | | | | | | | |
| 僱員補償及福利 | 29,389 | | | 23,749 | | | 5,640 | | | 24 | % |
| 設施和其他 | 3,043 | | | 3,073 | | | (30) | | | (1) | % |
| 內部總成本 | 32,432 | | | 26,822 | | | 5,610 | | | 21 | % |
| 研究與開發費用總額 | $ | 77,360 | | | $ | 64,131 | | | $ | 13,229 | | | 21 | % |
研究和開發費用的變化主要是由於以下幾個方面：
•從截至2021年9月30日的9個月到截至2022年9月30日的9個月，外部成本增加了760萬美元，主要是由於與Morf-057正在進行的第二階段臨牀研究和其他開發活動相關的成本，以及我們的合作者產生的開發里程碑費用，以及支持我們的早期開發候選藥物(包括αvβ8)的其他外部研究成本。這些增加被AbbVie協議和揚森協議下活動的減少部分抵消。
▪從截至2021年9月30日的9個月到截至2022年9月30日的9個月，內部成本增加了560萬美元，主要是由於員工人數和非現金股權薪酬支出的增加，以支持Morf-057的持續臨牀活動以及我們的早期候選項目。
一般和行政費用
截至2021年9月30日的9個月，一般和行政費用增加了380萬美元，增幅為18%，從截至2021年9月30日的9個月的2040萬美元增加到截至2022年9月30日的9個月的2410萬美元。一般和行政費用增加的主要原因是，非現金股權薪酬費用增加了350萬美元，人員費用增加了30萬美元，專業服務費、公司保險費用和信息技術系統費用增加了30萬美元，但諮詢費用減少了30萬美元，部分抵消了這一增加。
利息收入，淨額
與截至2021年9月30日的9個月相比，在截至2022年9月30日的9個月中，由於現金等價物和有價證券的實際利率上升以及投資有價證券的增加，利息收入增加了220萬美元。
流動性與資本資源
流動資金來源
從成立到2022年9月30日，我們主要通過發行股票籌集了總計約7.424億美元的總收益，包括我們的可轉換優先股證券、我們的首次公開募股和後續股票發行、在ATM下出售我們的普通股，以及根據我們的合作協議收到的付款。
下表提供了有關我們的現金、現金等價物和有價證券總額的信息，每一項都以截至2022年9月30日和2021年12月31日的公允價值表示：
| | | | | | | | | | | |
| 9月30日，
2022 | | 2021年12月31日 |
| | | |
| (單位：千) |
| 現金 | $ | 647 | | | $ | 292 | |
| 現金等價物 | 84,314 | | | 171,142 |
| 有價證券 | 286,799 | | 236,701 |
| 現金、現金等價物和有價證券總額 | $ | 371,760 | | | $ | 408,135 | |
現金流
下表提供了截至2022年9月30日和2021年9月30日的9個月我們的現金流信息：
| | | | | | | | | | | |
| 截至9月30日的9個月， |
| 2022 | | 2021 |
| | | |
| (單位：千) |
| 用於經營活動的現金淨額 | $ | (75,859) | | | $ | (62,876) | |
| 用於投資活動的現金淨額 | (55,305) | | | (118,366) | |
| 融資活動提供的現金淨額 | 44,691 | | | 263,639 | |
| 現金、現金等價物和限制性現金淨(減)增 | $ | (86,473) | | | $ | 82,397 | |
經營活動中使用的現金淨額
列報所有期間的現金使用主要是由於經非現金費用和營運資本組成部分變化調整後的淨虧損所致。截至2022年9月30日的9個月，用於經營活動的淨現金為7590萬美元，而截至2021年9月30日的9個月，用於經營活動的現金為6290萬美元。業務活動中使用的現金增加，主要是由於業務費用增加1,700萬美元，以及2022年業務資產和負債變化導致的現金流出增加，但被記為業務費用的非現金項目增加所抵消。
用於投資活動的現金淨額
截至2022年9月30日的9個月，用於投資活動的淨現金為5530萬美元，而截至2021年9月30日的9個月，用於投資活動的現金淨額為1.184億美元。投資活動中使用的現金的變化主要基於在此期間購買有價證券或有價證券的到期日。在截至2022年9月30日的9個月內，用於投資活動的現金主要來自購買超過到期日的有價證券和出售有價證券。在截至2021年9月30日的9個月內，用於投資活動的現金增加是由於對有價證券的投資增加，承銷公開發行的收益於2021年3月完成。
融資活動提供的現金淨額
在截至2022年9月30日的9個月裏，融資活動提供的現金淨額為4470萬美元，其中3920萬美元是根據自動取款機出售普通股所收到的淨收益，540萬美元是根據ESPP和股票期權計劃發行普通股所獲得的收益。在截至2021年9月30日的9個月中，融資活動提供的現金淨額為2.636億美元，主要來自2021年3月完成的承銷公開發售收到的2.30億美元淨收益，根據自動取款機出售普通股收到的2460萬美元淨收益，以及根據ESPP和股票期權發行普通股收到的900萬美元收益。
資金需求
我們預計，與我們正在進行的活動相關的費用將會增加，特別是在我們繼續研究和開發、進行臨牀試驗以及為我們目前和未來的任何候選產品尋求市場批准的時候。此外，如果我們當前或未來的任何候選產品獲得營銷批准，我們預計將產生與產品銷售、營銷、製造和分銷相關的鉅額商業化費用，我們可以通過與第三方簽訂合作協議來抵消這些成本。因此，我們將需要獲得與我們的持續業務有關的大量額外資金。如果我們無法在需要時或在可接受的條件下籌集資金，包括但不限於，由於新冠肺炎、烏克蘭持續的衝突、通脹或利率上升，我們
將被迫推遲、減少或取消我們的研發計劃或未來的商業化努力。我們預計，我們現有的現金、現金等價物和有價證券將使我們能夠為2025年下半年的運營費用和資本支出需求提供資金。
我們基於可能被證明是錯誤的假設做出了這一估計，我們可能會比目前預期的更早使用我們可用的資本資源。我們未來的資本需求將取決於許多因素，包括：
•進行額外的臨牀和臨牀前研究以及未來臨牀試驗的費用；
•未來製造的成本；
•我們可能開發的其他潛在候選產品的發現、臨牀前開發、實驗室測試和臨牀試驗的範圍、進度、結果和成本；
•對我們的候選產品進行監管審查的成本、時間和結果；
•我們在有利條件下建立和維持合作的能力，如果有的話；
•達到里程碑或發生其他事態發展，從而觸發我們當時可能達成的任何合作協議下的付款；
•未來商業化活動的成本和時間，包括產品銷售、市場營銷、製造和分銷，對於我們獲得市場批准的任何候選產品；
•如果我們的任何候選產品獲得上市批准，從我們候選產品的商業銷售中獲得的收入(如果有)；
•準備、提交和起訴專利申請，獲取、維護和執行我們的知識產權，以及為與知識產權相關的索賠辯護的成本；
•我們有能力在某些受到經濟制裁和/或敵視美國和國際公司的國家提交和起訴專利申請，獲得、維護和執行我們的知識產權，併為與知識產權相關的索賠進行辯護；
•隨着我們擴大業務運營和研發活動，我們的員工增長和相關成本；
•由於新冠肺炎大流行或地緣政治行動的影響，包括戰爭(如目前的烏克蘭武裝衝突)，我們的臨牀前研究、開發計劃以及當前和計劃中的臨牀試驗可能會延遲；
•總體經濟狀況和趨勢，包括通貨膨脹、利率上升和持續的勞動力短缺；以及
•作為上市公司的運營成本。
在此之前，如果我們能夠產生可觀的產品收入，我們預計將通過股票發行、債務融資、合作、戰略聯盟和許可安排的組合來滿足我們的現金需求。
關鍵會計政策和重大估計
我們的關鍵會計政策是那些在編制我們的精簡綜合財務報表時需要最重要的判斷和估計的政策。
在截至2022年9月30日的季度內，我們的關鍵會計政策沒有發生重大變化，這在我們於2022年2月24日提交給美國證券交易委員會的截至2021年12月31日的財年10-K表格年度報告中有詳細介紹。
有關最近發佈的會計聲明以及對我們的簡明綜合財務報表的實際和預期影響的詳細信息，請參閲本季度報告Form 10-Q中其他部分所附的簡明綜合財務報表中的註釋2。
合同義務
根據租賃條款，本公司於2021年8月行使其現有租賃32,405平方英尺辦公及實驗室空間至2025年5月的一次性延期權利，並於2022年9月30日支付未來租金460萬美元。截至2022年9月30日，我們的合同義務與我們於2022年2月24日提交給美國證券交易委員會的截至2021年12月31日的財年10-K表格年度報告中披露的內容保持一致。
第三項。 關於市場風險的定量和定性披露
從2021年12月31日到2022年9月30日，我們的市場風險敞口沒有實質性變化。
第四項。 控制和程序
管理層對我們的披露控制和程序的評估
在我們管理層的監督和參與下，包括首席執行官和首席財務官(分別是首席執行官和首席財務官)，我們評估了截至2022年9月30日，我們的披露控制和程序(如交易法第13a-15(E)和15d-15(E)規則所定義)的設計和運營的有效性。《交易法》規則13a-15(E)和15d-15(E)中定義的術語“披露控制和程序”是指公司的控制和其他程序，旨在確保公司根據交易法提交或提交的報告中要求披露的信息在美國證券交易委員會規則和表格指定的時間段內得到記錄、處理、彙總和報告。披露控制和程序包括但不限於控制和程序，旨在確保公司根據《交易所法》提交或提交的報告中要求披露的信息得到積累，並酌情傳達給公司管理層，包括其主要高管和主要財務官，以便及時做出關於要求披露的決定。管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和操作多麼良好，都只能為實現其目標提供合理的保證，並且管理層必須在評估可能的控制和程序的成本-收益關係時運用其判斷。.根據我們管理層的評估(包括我們的首席執行官和首席財務官的參與)，截至本報告期末，我們的首席執行官和首席財務官得出的結論是，我們的披露控制和程序在合理的保證水平下是有效的。
財務報告內部控制的變化
在截至2022年9月30日的季度內，我們對財務報告的內部控制(如交易法規則13a-15(F)和15d-15(F)所定義)沒有發生重大影響，或有可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響。
第二部分--其他資料
第1項。 法律訴訟
有時，我們可能會在正常業務過程中捲入法律訴訟。我們目前不參與管理層認為會對我們的業務產生重大不利影響的任何法律程序。無論結果如何，訴訟都可能因辯護和和解費用、管理資源轉移、負面宣傳和聲譽損害等因素而對我們產生不利影響。
第1A項。風險因素
投資我們的普通股涉及很高的風險。在決定投資我們的普通股之前，您應該仔細考慮以下所述的風險，以及這份Form 10-Q季度報告中包含的其他信息，包括我們的財務報表和相關説明以及“管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析”。下面描述的風險和不確定性並不是我們面臨的唯一風險和不確定性。我們沒有意識到，或者我們目前認為不是實質性的其他風險和不確定性，也可能成為影響我們的重要因素。我們不能向您保證以下討論的任何事件都不會發生。這些事件可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。如果發生這種情況，我們普通股的交易價格可能會下降，你可能會損失你的全部或部分投資。
風險因素摘要
以下風險摘要概述了我們在業務活動的正常過程中面臨的許多風險。因此，下面的風險摘要並不包含可能對您很重要的所有信息，您應該閲讀風險摘要以及本節後面“風險因素”標題下對風險的更詳細討論，以及本季度報告Form 10-Q中“管理層對財務狀況和運營結果的討論和分析”標題下的其他內容。除了以下概述或在“風險因素”和“管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析”中討論的風險之外，其他風險可能適用於我們目前或將來可能進行的活動或經營，或我們經營或可能未來經營的市場。與上述情況一致，我們面臨各種風險，包括與以下各項相關的風險：
•我們是一家臨牀階段的生物製藥公司，運營歷史有限，沒有獲得商業銷售許可的候選產品，並且有重大虧損的歷史。我們預計在可預見的未來將繼續遭受重大虧損，我們可能永遠不會實現盈利。
•我們將需要大量的額外資金來實現我們的業務目標。如果我們無法在需要時或在我們可以接受的條件下籌集資金，我們可能會被迫推遲、減少或取消我們的研究或藥物開發計劃或任何未來的商業化努力或其他操作。
•籌集額外的股本可能會對我們的股東造成稀釋。
•獲得債務融資可能會限制我們的運營，或者要求我們放棄對我們的技術或候選產品的權利。
•我們的候選產品正處於開發的早期階段。我們和我們的合作伙伴可能無法獲得監管機構對我們的候選產品的批准或將其成功商業化，包括我們的主要候選產品Morf-057。
•我們正在進行的和未來的臨牀試驗可能會揭示我們的臨牀前研究中沒有看到的重大不良事件，並且不能保證臨牀前研究的成功結果將導致臨牀試驗的成功結果。此外，重大不良事件或其他副作用可能導致難以招募患者參加我們的臨牀試驗，我們可能被要求放棄我們的候選產品的開發工作，這將對我們的業務和財務狀況產生不利影響。
•我們目前與AbbVie和Janssen有合作，我們從這些合作中獲得了很大一部分收入，預計未來此類收入將減少。
•我們的候選產品受到廣泛的政府法規的約束，我們和/或我們的合作者可能無法獲得或延遲獲得美國或外國監管機構的批准。如果我們沒有獲得監管部門的批准，我們可能無法將我們的候選產品商業化。我們之前沒有管理獲得此類監管批准所需的臨牀試驗的經驗。
•如果我們不能為我們的技術或我們的候選產品獲得、維護和實施專利保護，我們候選產品的開發和商業化可能會受到不利影響。
•我們的成功在很大程度上取決於我們的關鍵管理層、顧問和其他參與整合素結晶的專業技術人員的持續服務。
•出售我們普通股的大量股份，包括根據我們與Jefferies LLC的“在市場”發售，或傑弗瑞或我們證券的其他股權或債券發行，可能會導致我們普通股的價格下跌。
•我們的高管、董事和某些股東及其關聯公司實益擁有我們約50%的已發行有表決權股票。因此，這些股東對我們公司擁有相當大的控制權，他們的利益可能與我們其他股東的利益不一致。
•我們面臨着激烈的競爭，這可能會導致其他人比我們更成功地發現、開發或商業化產品。
•新冠肺炎疫情可能會對我們的業務產生不利影響，包括我們的臨牀試驗和臨牀試驗運營。
•特拉華州的法律和我們重述的公司證書以及修訂和重述的章程中的條款可能會使合併、要約收購或代理權競爭變得困難，從而壓低我們普通股的市場價格。
•我們組織文件中的獨家法庭條款可能會限制股東在司法法庭上提出其認為有利於與我們或我們的任何董事、高級管理人員或其他員工發生糾紛的索賠的能力，這可能會阻礙與此類索賠相關的訴訟。
與我們的業務和運營相關的風險
新冠肺炎的爆發，或美國或其他地方類似的大流行、流行病或傳染病的爆發，可能會對我們的業務、財務狀況和運營結果產生實質性的不利影響，包括執行我們的臨牀前研究和臨牀試驗，以及我們現有現金的使用和充足。
正在進行的新冠肺炎大流行對我們的業務和運營業績的影響程度將取決於高度不確定和無法準確預測的未來發展，包括可能出現的有關新冠肺炎及其變種的新信息，現有疫苗的持續有效性，以及為控制病毒或治療其影響而採取的行動等。世界各地的許多國家繼續對旅行和大規模集會實施隔離和限制，以減緩病毒的傳播。
傳染病的傳播，包括新冠肺炎，也可能導致我們的供應商無法及時向我們交付物資。我們目前利用第三方來製造我們的候選產品的組件，並打算在未來利用第三方來進行我們的臨牀前研究和臨牀試驗。如果我們或我們候選產品生產所用材料供應鏈中的任何第三方受到新冠肺炎疫情引發的限制的不利影響，我們的供應鏈可能會中斷，從而限制我們生產用於臨牀前研究和臨牀試驗的候選產品的能力。
新冠肺炎大流行過去曾影響美國食品和藥物管理局、食品藥品監督管理局和其他衞生當局的業務，如果這些影響持續或復發，可能會導致與當前和計劃中的臨牀試驗相關的會議延遲，並最終延誤對我們候選產品的審查和批准。與新冠肺炎相關的感染和死亡正在擾亂全球某些醫療保健和醫療監管體系。新冠肺炎的持續影響還可能減緩當前和計劃中的臨牀試驗的潛在登記，減少符合我們當前和計劃中的臨牀試驗的患者數量，在招聘臨牀現場調查人員和工作人員方面造成困難，將醫療資源從臨牀試驗的進行中分流出來，推遲從地方當局獲得啟動我們當前和計劃中的臨牀試驗的批准，由於員工資源的限制或政府僱員的被迫休假，推遲與當地監管機構、倫理委員會和其他重要機構和承包商的必要互動，由於當局施加的旅行限制而中斷關鍵臨牀試驗活動(如現場監測)，並在數據收集和分析方面造成困難。在其他事情中。目前尚不清楚，如果發生這些幹擾，這些幹擾還會持續多久。此類中斷導致我們的臨牀前或臨牀研究的任何延長或取消優先順序，或監管審查的延遲，都可能對我們的候選產品的開發和研究產生重大影響。我們目前和計劃的時間表的任何延誤也可能影響我們現有現金儲備的使用和充足，我們可能需要比之前計劃的更早籌集額外資本。如果需要，我們可能無法籌集額外的資本。, 這可能會導致我們的發展計劃進一步推遲或暫停。如果我們能夠籌集更多資本，充滿挑戰和不確定的經濟狀況可能會使融資變得昂貴和稀釋。
為了應對新冠肺炎疫情，在2020年、2021年和2022年的部分時間裏，我們將辦公室的訪問權限限制為只允許那些完成對開發工作至關重要的實驗室任務的員工，並允許其他員工在我們辦公室以外的地方工作，並採取了一些我們認為可以確保員工安全和福祉的預防措施。2022年初，我們重新向所有員工開放了我們的辦公室。
我們採取了適當的安全措施，包括提高衞生標準。我們還暫停了對員工離開或返回工作場所必須獲得醫生證明的任何要求，並正在遵循疾病控制中心和職業安全與健康管理局關於暫停非必要旅行的指導意見、針對從某些地理區域返回的員工的自我隔離建議、我們員工中任何被確診為新冠肺炎的報告，以及此類員工返回工作場所的指導。根據平等就業機會委員會的最新指導，我們正在就潛在的新冠肺炎風險敞口向員工進行有限和適當的詢問，基於此類風險敞口可能對我們的員工構成的直接威脅。我們繼續在個案的基礎上處理由於新冠肺炎大流行而在我們員工中出現的其他獨特情況。雖然我們相信我們已經採取了適當的措施來確保員工的健康和福祉，但不能保證我們的措施足以保護我們工作場所的員工，或者他們可能在工作場所以外的地方接觸新冠肺炎。如果在當前或任何未來的疫情期間，我們的一些“必要”員工生病、喪失工作能力或無法繼續工作，我們的運營可能會受到不利影響。
如果發生就地避難令或其他強制的當地旅行限制或隔離，特別是如果我們在業務地點有額外的關閉，包括與我們的合作者、合作伙伴和承包商，進行臨牀前、臨牀、研究或製造活動的我們的合作者、合作伙伴和承包商可能無法進入實驗室或製造空間，我們的核心活動可能會受到嚴重限制或限制，可能會持續很長一段時間。2022年第一季度，我們在中國運營的一些合作伙伴和承包商面臨臨時關閉，這是為了應對當地新冠肺炎的死灰復燃而制定的當地遏制措施。此外，只要疫情仍在繼續，實驗室空間或辦公空間發生疫情，如果任何員工指控我們未能充分降低接觸新冠肺炎的風險，我們可能會承擔責任風險。新冠肺炎的傳播已經在全球造成了廣泛的影響，包括企業和政府實施的旅行限制和檢疫政策，可能會對我們的業務產生實質性的經濟影響。雖然疫情帶來的潛在經濟影響和持續時間可能很難評估或預測，但它已經並可能導致全球金融市場進一步嚴重混亂，我們的普通股和其他生物製藥公司的普通股的交易價格因新冠肺炎大流行而高度波動，這可能會降低我們獲得資本的能力，無論是完全還是以有利的條件。此外，全球努力控制新冠肺炎感染所導致的經濟衰退、經濟蕭條或其他持續的不利市場事件可能會對我們的業務和我們的普通股價值產生實質性的不利影響。
新冠肺炎疫情和緩解措施也已經並可能繼續對全球經濟狀況產生不利影響，可能會對我們的業務和財務狀況產生不利影響，包括削弱我們在需要時籌集資金的能力。新冠肺炎大流行對我們業務和運營的影響程度將取決於高度不確定和無法預測的未來事態發展，包括可能出現的關於病毒嚴重程度的新信息以及控制其影響的行動。
此類事件可能導致一段時間的業務中斷和運營減少，其中任何一項都可能對我們的業務、財務狀況和運營結果產生重大影響。我們還不知道對我們的業務、我們的臨牀前研究和臨牀試驗、醫療保健系統或全球經濟的潛在延誤或影響的全部程度。然而，這些影響可能會對我們的運營產生實質性影響，我們將繼續密切關注情況，儘管截至本季度報告10-Q表的日期，我們預計不會對我們的長期活動產生任何實質性影響。新冠肺炎對我們業務的影響程度將取決於未來的發展，這些發展具有很高的不確定性，也無法預測，包括可能出現的關於新冠肺炎嚴重程度的新信息，以及遏制新冠肺炎或應對其影響的行動等。
我們將需要發展我們的組織，我們可能會在管理我們的增長和擴大我們的業務方面遇到困難，這可能會對我們的業務產生不利影響。
截至2022年9月30日，我們擁有103 f全職員工。隨着我們的發展和商業化計劃和戰略的發展，我們希望擴大我們的管理、運營、財務和其他資源的員工基礎。此外，我們在產品開發方面的經驗有限。隨着我們的候選產品進入臨牀前研究和臨牀試驗並取得進展，我們將需要擴大我們的開發和監管能力，並與其他組織簽訂合同，為我們提供製造和其他能力。在未來，我們預計必須管理與合作者或合作伙伴、供應商和其他組織的更多關係。我們管理運營和未來增長的能力將要求我們繼續提高我們的
業務、財務和管理控制、報告系統和程序。我們可能無法有效或及時地改進我們的管理信息和控制系統，並可能發現現有系統和控制中的不足之處。我們不能成功地管理我們的增長和擴大我們的業務，可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
如果不能吸引和留住合格的關鍵管理和技術人員，就會削弱我們實施業務計劃的能力。
我們的成功在很大程度上取決於我們的首席執行官Praveen P.Tipirneni醫學博士以及我們管理團隊的其他成員、其他關鍵員工和顧問的持續服務。我們目前不為這些個人提供關鍵人物保險。失去一名或多名管理團隊成員或其他關鍵員工或顧問，包括因新冠肺炎引發的疾病，可能會推遲我們的研發計劃，並對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。我們的主要管理人員在我們的行業內建立的關係使我們特別依賴他們繼續與我們合作。我們依賴我們的技術人員的持續服務，特別是涉及整合素結晶的人員，因為我們的候選產品和與我們的MINT平臺相關的技術具有很高的技術性，以及監管審批過程的專業性。由於我們的管理團隊和關鍵員工沒有義務為我們提供持續的服務，他們可以隨時終止與我們的僱傭關係，而不會受到懲罰。
我們在馬薩諸塞州沃爾瑟姆的工廠開展業務。該地區是許多其他生物製藥公司以及許多學術和研究機構的總部。我們市場對技術人員的競爭非常激烈，可能會限制我們以可接受的條件聘用和留住高素質人員的能力，甚至根本不能。我們還面臨着對其他公司、大學、公共和私人研究機構、政府實體和其他組織人員的競爭。我們未來的成功將在很大程度上取決於我們繼續吸引和留住其他高素質的科學、技術和管理人員，以及具有臨牀測試、製造、政府監管和商業化專業知識的人員。如果我們不能繼續吸引和留住高素質的人才，我們發現和開發候選產品的速度和成功率將受到限制，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
我們未來的增長可能在一定程度上取決於我們在海外市場的運營能力，在那裏我們將受到額外的監管負擔和其他風險和不確定性的影響。
我們未來的增長可能在一定程度上取決於我們在國外市場開發和商業化和/或推廣我們的候選產品的能力，我們可能依賴於與第三方的合作。在獲得外國市場相關監管機構的監管批准之前，我們不得在國外市場營銷或推廣我們的任何候選產品，並且我們的任何候選產品可能永遠不會獲得此類監管批准。為了在許多其他國家獲得單獨的監管批准，我們必須遵守這些國家關於安全性和有效性的眾多和不同的監管要求，以及對我們候選產品的臨牀試驗和商業銷售、定價和分銷等方面的監管要求，我們無法預測在這些司法管轄區能否成功。如果我們未能遵守國際市場的監管要求並獲得適用的營銷批准，我們的目標市場將會減少，我們充分發揮我們候選產品的市場潛力的能力將受到損害，我們的業務將受到不利影響。我們可能不會及時獲得外國監管部門的批准，如果有的話。如果我們的任何候選產品未能獲得另一個國家監管機構的批准，可能會大大降低該候選產品的商業前景，我們的業務、財務狀況、運營結果和前景可能會受到實質性的不利影響。此外，即使我們獲得了我們的候選產品的批准，並最終將我們的候選產品在國外市場商業化，我們也將受到風險和不確定因素的影響，包括遵守複雜和變化的外國監管、税收、會計和法律要求的負擔，以及一些外國對知識產權保護的減少。
我們的業務存在重大的產品責任風險，我們獲得足夠保險的能力可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
當我們對我們的候選產品進行臨牀試驗時，我們可能會面臨治療療法的開發、測試、製造和營銷過程中固有的重大產品責任風險。產品責任索賠可能會推遲或阻止我們開發計劃的完成。如果我們在營銷產品方面取得成功，此類索賠可能會導致FDA對我們的產品、我們的製造工藝和設施或我們的營銷計劃的安全性和有效性進行調查，並可能召回我們的產品或採取更嚴重的執法行動。
對可用於的已批准適應症的限制或暫停或撤回批准。無論是非曲直或最終結果如何，責任索賠也可能導致對我們產品的需求減少、臨牀試驗地點或整個試驗計劃的終止、臨牀試驗參與者的退出、我們的聲譽受損和媒體的重大負面關注、為相關訴訟辯護的巨大成本、管理層的時間和我們的資源從我們的業務運營中轉移、對試驗參與者或患者的鉅額金錢獎勵、收入損失、無法將我們可能開發的產品和產品商業化以及我們的股票價格下跌。我們目前維持一般責任保險，承保金額最高可達1,000萬美元。然而，我們可能需要為臨牀開發或營銷我們的任何候選產品的後期階段獲得更高水平的產品責任保險。我們擁有或可能獲得的任何保險都可能不能為潛在的責任提供足夠的保險。此外，臨牀試驗和產品責任保險正變得越來越昂貴。因此，我們可能無法以合理的成本獲得足夠的保險，以保護我們免受產品責任索賠造成的損失，這些損失可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
我們的員工、獨立承包商、顧問、商業合作伙伴和供應商可能從事不當行為或其他不當活動，包括不遵守監管標準和要求。
我們面臨着員工、獨立承包商、顧問、商業合作伙伴和供應商進行員工欺詐或其他非法活動的風險。這些各方的不當行為可能包括故意、魯莽和/或疏忽的行為，未能遵守FDA的規定，向FDA和其他類似的外國監管機構提供真實、完整和準確的信息，遵守我們可能制定的製造標準，遵守醫療欺詐和濫用法律法規，準確報告財務信息或數據，或向我們披露未經授權的活動。如果我們的任何候選產品獲得FDA的批准，並開始在美國商業化這些產品，我們根據這些法律可能面臨的風險將顯著增加，我們與遵守這些法律相關的成本可能會增加。特別是，醫療保健行業的銷售、營銷和商業安排受到旨在防止欺詐、回扣、自我交易和其他濫用行為的廣泛法律法規的約束。這些法律法規可能會限制或禁止廣泛的定價、折扣、營銷和促銷、銷售佣金、客户激勵計劃和其他商業安排。員工不當行為還可能涉及不當使用在臨牀試驗過程中獲得的信息，這可能導致監管制裁和對我們的聲譽造成嚴重損害。此外，我們還面臨這樣的風險，即有人可能會指控此類欺詐或其他不當行為，即使沒有發生。識別和阻止員工的不當行為並不總是可能的, 我們為檢測和防止此類活動而採取的預防措施可能無法有效控制未知或未管理的風險或損失，或保護我們免受因未能遵守此類法律或法規而引起的政府調查或其他行動或訴訟。如果對我們提起任何此類訴訟，而我們未能成功地為自己辯護或維護我們的權利，這些行動可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性和不利的影響，包括施加重大的民事、刑事和行政處罰、損害、罰款、交還、監禁、削減或重組我們的業務、失去獲得FDA批准的資格、被排除在參與政府合同、醫療報銷或其他政府計劃(包括Medicare和Medicaid)、誠信監督和報告義務，或聲譽損害。
我們依賴我們的信息技術系統，這些系統的任何故障，或者我們的CRO或我們可能利用的其他承包商或顧問的故障，都可能損害我們的業務。安全漏洞、網絡攻擊、數據丟失和其他中斷可能會危及與我們的業務相關的敏感信息，或者阻止我們訪問關鍵信息並使我們承擔責任，這可能會對我們的業務、運營結果、財務狀況和前景產生不利影響。
我們收集和維護開展業務所需的數字形式的信息，我們越來越依賴信息技術系統和基礎設施來運營我們的業務。在我們的正常業務過程中，我們收集、存儲和傳輸大量機密信息，包括知識產權、專有業務信息和個人數據。至關重要的是，我們必須以安全的方式這樣做，以保持此類機密信息的機密性和完整性。我們已經建立了物理、電子和組織措施來保護和保護我們的系統，以防止數據泄露，並依賴商業可用的系統、軟件、工具和監控來為我們的信息技術系統以及數字信息的處理、傳輸和存儲提供安全。我們還將我們的信息技術基礎設施的組成部分外包出去，因此，一些第三方供應商可能或可能能夠訪問我們的機密信息。我們的內部信息技術系統和基礎設施，以及我們目前和未來的任何合作者、承包商和顧問以及我們所依賴的其他第三方的系統和基礎設施，都容易受到網絡事件的破壞，例如第三方使用
被盜或推斷的憑據、計算機病毒、網絡釣魚攻擊、垃圾郵件、惡意軟件、網絡攻擊或互聯網上的網絡入侵、電子郵件附件、我們組織內部的人員或可以訪問我們組織內部系統的人員，並試圖未經授權訪問計算機系統和網絡。我們的內部信息技術系統和基礎設施也容易受到自然災害、恐怖主義、戰爭、電信和電力故障的破壞。系統故障或停機，包括由於新冠肺炎疫情期間全球對某些基於雲的系統的需求大幅增加而造成的任何潛在中斷，都可能危及我們及時執行這些功能的能力，這可能會損害我們開展業務的能力或推遲我們的財務報告。這樣的失敗可能會對我們的經營業績和財務狀況產生實質性的不利影響。
隨着來自世界各地的未遂攻擊和入侵的數量、強度和複雜性增加，安全漏洞或中斷或數據丟失的風險普遍增加，特別是通過網絡攻擊或網絡入侵，包括計算機黑客、外國政府和網絡恐怖分子。隨着地緣政治緊張局勢和間歇性戰爭在美國境外繼續或升級，這些以及其他更復雜或得到國家支持的攻擊行動的發生可能會增加，例如，由於俄羅斯和烏克蘭的衝突。此外，訪問機密信息的移動設備的普遍使用增加了數據安全漏洞的風險，這可能導致機密信息或其他知識產權的損失。我們緩解網絡安全問題、錯誤、病毒、蠕蟲、惡意軟件程序和安全漏洞的成本可能很高，雖然我們已經實施了安全措施來保護我們的數據安全和信息技術系統，但我們解決這些問題的努力可能不會成功，這些問題可能會導致意外中斷、延遲、停止服務和對我們的業務和我們的競爭地位造成其他損害。如果發生這樣的事件並導致我們的運營中斷，可能會導致我們的產品開發計劃發生實質性中斷。例如，已完成或正在進行或計劃中的臨牀試驗中的臨牀試驗數據丟失可能會導致我們的監管審批工作延遲，並顯著增加我們恢復或複製數據的成本。此外，如果計算機安全漏洞影響我們的系統或導致未經授權發佈個人身份信息，我們的聲譽可能會受到重大損害。此外，此類違規行為可能需要通知政府機構, 媒體或個人根據各種聯邦和州隱私和安全法律，如果適用，包括1996年的健康保險可攜帶性和責任法案，或HIPAA，經2009年醫療信息技術促進經濟和臨牀健康法案，或HITECH，其實施規則和條例，以及聯邦貿易委員會頒佈的條例和州違反通知法。此外，這種網絡攻擊、數據泄露或數據破壞或丟失可能導致違反適用的國際隱私、數據保護和其他法律，從而承擔重大的民事和/或刑事責任。此外，我們的一般責任保險和公司風險計劃可能不包括我們面臨的所有潛在索賠，並且可能不足以賠償我們可能施加的所有責任；並可能對我們的業務、運營結果、財務狀況和前景產生實質性的不利影響。此外，我們可能因網絡攻擊或其他數據安全漏洞而遭受聲譽損害或面臨訴訟或不利的監管行動，並可能因實施進一步的數據保護措施而招致重大額外費用。
如果我們不遵守保護環境、健康和人類安全的法律，我們的業務可能會受到不利影響。
我們的研究和開發活動包括使用危險化學品和材料，包括放射性材料。我們在馬薩諸塞州沃爾瑟姆的設施中保留了大量的各種易燃和有毒化學品，這些化學品是我們研究和開發活動所需的。對於這些危險化學品和材料的使用、製造、儲存、搬運和處置，我們必須遵守聯邦、州和地方的法律和法規。我們相信，我們在設施中存儲、處理和處置這些材料的程序符合馬薩諸塞州米德爾塞克斯縣的相關指導方針。儘管我們相信我們處理和處置這些材料的安全程序符合適用法規規定的標準，但這些材料造成意外污染或傷害的風險無法消除。如果發生事故，我們可能要對由此造成的損害負責，損失可能是巨大的。我們還受到許多環境、健康和工作場所安全法律和法規的制約，包括那些管理實驗室程序、接觸血液傳播病原體以及處理動物和生物危險材料的法律和法規。雖然我們維持工人補償保險以支付我們的成本和開支，但我們可能會因使用這些材料而導致員工受傷，但該保險可能無法為潛在的責任提供足夠的保險。我們可能會招致鉅額成本來遵守這些法律或法規，如果我們違反了這些法律或法規，我們可能會被處以鉅額罰款或處罰。
我們目前的業務集中在一個地點，我們或我們所依賴的第三方可能會受到暴風雪或其他自然災害的不利影響，我們的業務連續性和災難恢復計劃可能無法充分保護我們免受嚴重災難的影響。
我們目前的業務位於馬薩諸塞州沃爾瑟姆的設施中。任何計劃外事件，如洪水、火災、爆炸、地震、極端天氣條件、醫學流行病，包括新冠肺炎疫情、電力短缺、電信故障或其他自然或人為事故或事件，導致我們無法充分利用我們的工廠或我們第三方合同製造商的製造設施，可能會對我們的業務運營能力產生實質性的不利影響，尤其是日常運營，並對我們的財務和運營狀況產生重大負面影響。例如，我們的業務主要集中在美國東海岸，任何不利的天氣事件或自然災害，如颶風或大雪，都可能對我們的大部分業務產生實質性的不利影響。無法使用這些設施可能會導致成本增加、我們候選產品的開發延遲或我們的業務運營中斷。極端天氣條件或其他自然災害可能會進一步擾亂我們的運營，並對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。如果發生自然災害、停電或其他事件，使我們無法使用全部或很大一部分總部，損壞關鍵基礎設施，如我們的研究設施或我們第三方合同製造商的製造設施，或以其他方式中斷運營，這可能是困難的，在某些情況下，是不可能的, 讓我們在相當長的一段時間內繼續我們的業務。在發生嚴重災難或類似事件時，我們現有的災難恢復和業務連續性計劃可能會被證明是不夠的。由於我們的災難恢復和業務連續性計劃的有限性質，我們可能會產生大量費用，這可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。此外，氣候變化對一般經濟條件，特別是製藥業的長期影響尚不清楚，可能會增加或加劇現有的自然災害風險。作為我們風險管理政策的一部分，我們將保險範圍維持在我們認為適合我們業務的水平。然而，如果這些設施發生事故或事件，我們不能向您保證保險金額將足以彌補任何損害和損失。如果我們的工廠或我們第三方合同製造商的製造設施因事故或事件或任何其他原因而無法運行，即使是很短的時間，我們的任何或所有研發項目都可能受到損害。任何業務中斷都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
我們受到與我們業務相關的複雜税務規則的約束，任何審計、調查或税務程序都可能對我們的業務、運營結果和財務狀況產生重大不利影響。
我們在美國要繳納所得税和非所得税。所得税會計往往涉及複雜的問題，在確定我們的所得税和其他税收負債撥備時需要做出判斷。我們未來可能會在其他非美國司法管轄區開展業務。我們也可能在非美國司法管轄區繳納所得税和非所得税。此外，許多司法管轄區都有詳細的轉讓定價規則，要求與非居民關聯方的所有交易都按照此類規則所指的公平定價原則定價。預扣税、商品和服務税、銷售税和其他非所得税的適用並不總是明確的，我們可能需要接受與此類預扣税或非所得税相關的税務審計。我們相信我們的納税狀況是合理的。我們目前沒有接受任何税務審計。然而，美國國税局或其他税務機關可能不同意我們的立場。如果國税局或任何其他税務機關成功挑戰我們的地位，我們可能需要承擔超過為此建立的任何準備金的額外税款和罰款以及與之相關的利息或其他税款，這可能會對我們的業績和運營以及未來的現金流產生重大影響。
我們利用我們的淨營業虧損結轉和某些其他税務屬性的能力可能是有限的。
截至2021年12月31日，我們在聯邦和州所得税方面的淨營業虧損(NOL)分別為1.596億美元和1.702億美元，將於2037年到期。截至2021年12月31日，我們還擁有可用於聯邦和州所得税目的的税收抵免結轉，分別為860萬美元和280萬美元，這兩項結轉將於2034年到期。只要我們的應税收入超過本年度的任何營業虧損，我們計劃用我們的結轉來抵消原本應納税的收入。然而，在2018年12月31日之後開始的納税年度中產生的結轉的使用率最高限制為該年度應納税所得額的80%，而不考慮此類結轉。此外，根據《國税法》第382條，我們所有權的改變可能會限制我們每年可用於抵消我們未來應納税所得額的淨營業虧損結轉和税收抵免結轉的金額。這一限制一般適用於我們公司所有權在三年內累計變化超過50%的情況。我們還沒有進行分析來確定是否存在
根據《國税法》第382條變更所有權。任何此類限制都可能大大降低我們在淨營業虧損結轉和税收抵免結轉到期前利用它們的能力。根據《國税法》第382條，私募、我們的首次公開募股以及自我們成立以來發生的其他交易可能會引發此類所有權變更。任何此類限制，無論是由於我們的首次公開募股、先前的私募、我們現有股東出售我們的普通股或我們額外出售我們的普通股，都可能對我們未來幾年的經營業績產生重大不利影響。還有一種風險是，由於法規變化，如暫停使用NOL，或其他不可預見的原因，我們現有的NOL可能到期或無法用於抵消未來的所得税債務。2020年3月27日，《冠狀病毒援助、救濟和經濟安全法》(CARE法案)簽署成為法律。CARE法案改變了2017年減税和就業法案(“税法”)的某些條款。
根據經CARE法案修改的税法，從2017年12月31日之後開始的納税年度的NOL在2020年12月31日之後的應税年度每年可以抵消不超過當前應納税所得額的80%。因此，如果我們在截至2017年12月31日的納税年度後產生NOL，由於80%的應税收入限制，我們可能不得不在接下來的一年支付更多的聯邦所得税，而不是根據經CARE法案修改的税法之前生效的法律必須支付的税款。
我們可能會受到不利的立法或監管税收變化的影響，這可能會對我們的財務狀況產生負面影響。
涉及美國聯邦、州和地方所得税的規則不斷受到參與立法過程的人員以及美國國税局和美國財政部的審查。税法的變更(這些變更可能具有追溯力)可能會對我們的股東或我們產生不利影響。我們會評估各項税制改革建議及現行税務條約修訂在所有司法管轄區的影響，以確定對我們業務的潛在影響，以及我們對未來應課税收入所作的任何假設。我們無法預測是否會制定任何具體的建議、任何此類建議的條款，或者如果這些建議獲得通過，將對我們的業務產生什麼影響。從2022年開始，税法取消了目前可用的扣除研發支出的選擇，並要求納税人在五年內攤銷研發支出。美國國會正在考慮立法，將攤銷要求推遲到未來一段時間，然而，我們不能保證該條款將被廢除或以其他方式修改.
與我們的財務狀況和資金需求相關的風險
我們是一家臨牀階段的生物製藥公司，運營歷史有限，沒有任何產品獲準商業化銷售。我們有重大虧損的歷史，預計在可預見的未來將繼續遭受重大虧損。
我們是一家臨牀階段的生物製藥公司，運營歷史有限。生物製藥產品開發是一項高度投機性的工作，因為它需要大量的前期資本支出，並存在重大風險，即任何潛在的候選產品將無法證明足夠的效果或可接受的安全性、無法獲得監管部門的批准或無法在商業上可行。
我們的主要候選產品Morf-057已經完成了在健康志願者中的第一階段臨牀試驗，我們已經啟動了一項最初用於潰瘍性結腸炎的第二階段計劃。我們沒有任何獲準用於商業銷售的產品，也沒有從商業產品銷售中產生任何收入，我們將繼續產生與我們的臨牀開發和持續運營相關的大量研發和其他費用。截至2022年9月30日的9個月，我們報告淨虧損3470萬美元。截至2022年9月30日，我們的累計赤字約為2.727億美元。我們幾乎所有的虧損都是由與我們的研究和開發計劃相關的費用以及與我們業務相關的一般和行政成本造成的。我們預計在可預見的未來將遭受重大損失，隨着我們繼續研究和開發我們的候選產品，我們預計這些損失將會增加。
我們預計，在下列情況下，我們的費用將大幅增加：
•為我們目前和未來的候選產品進行臨牀試驗；
•發現和開發新的候選產品，並開展研發活動、臨牀前研究和臨牀試驗；
•製造或已經制造了我們的候選產品的臨牀前、臨牀和商業供應；
•為我們的候選產品或任何未來的候選產品尋求監管批准；
•將我們當前的候選產品或任何未來的候選產品商業化，如果批准的話；
•試圖從一家專注於研究的公司轉型為一家能夠支持商業活動的公司，包括建立銷售、營銷和分銷基礎設施；
•增聘臨牀、科學和管理人員；
•增加業務、財務和管理信息系統和人員，包括國際業務；
•確定其他化合物或候選產品，並通過許可證從第三方獲得這些化合物或候選產品的權利；以及
•由於新冠肺炎或供應鏈中斷的影響(無論是由於新冠肺炎大流行的影響、烏克蘭持續的衝突、通貨膨脹、利率上升、持續的勞動力短缺或其他原因)，我們的臨牀前或臨牀研究以及對我們候選產品的監管批准有任何延誤。
即使我們成功地將一個或多個候選產品商業化，我們也可能繼續產生大量的研發和其他支出，以開發和營銷更多的候選產品。我們可能會遇到不可預見的費用、困難、併發症、延誤和其他可能對我們的業務產生不利影響的未知因素。我們未來淨虧損的規模將在一定程度上取決於我們未來支出的增長率和我們創造收入的能力。我們之前的虧損和預期的未來虧損已經並將繼續對我們的股東權益和營運資本產生不利影響。
我們從未從產品銷售中獲得收入，也可能永遠不會盈利。
我們實現盈利並保持盈利的能力取決於我們創造收入的能力。我們預計不會產生可觀的收入，除非我們單獨或與合作伙伴能夠獲得監管部門的批准，併成功將我們的α4β7計劃的主要候選產品或我們可能開發的任何其他候選產品商業化。成功的商業化將需要實現許多關鍵里程碑，包括在臨牀試驗中證明安全性和有效性，獲得監管，包括營銷，批准這些候選產品，製造、營銷和銷售我們或我們目前或未來的任何合作伙伴可能獲得監管批准的產品，滿足任何上市後要求，以及從私人保險或政府付款人那裏獲得我們產品的報銷。由於與這些活動相關的不確定性和風險，我們無法準確和準確地預測收入的時間和金額、任何進一步虧損的程度或我們是否或何時可能實現盈利。我們和任何當前或未來的合作者可能永遠不會在這些活動中取得成功，即使我們或任何合作者成功了，我們也可能永遠不會產生足夠大的收入來實現盈利。即使我們確實實現了盈利，我們也可能無法維持或提高季度或年度的盈利能力。
如果我們不能盈利並保持盈利，可能會壓低我們普通股的市場價格，並可能削弱我們籌集資金、擴大業務或繼續運營的能力。如果我們繼續像過去那樣蒙受損失，投資者的投資可能得不到任何回報，可能會失去全部投資。
我們將需要大量的額外資金來推進我們的候選產品的開發，這可能不是以可接受的條款提供的，或者根本不是。如果不能在需要時獲得必要的資本，我們可能會被迫推遲、限制或終止我們的產品開發計劃、商業化努力或其他運營。
生物製藥候選產品的開發是資本密集型的。如果我們的候選產品通過臨牀前研究和臨牀試驗進入並取得進展，我們將需要大量額外資金來擴大或創建我們的開發、監管、製造、營銷和銷售能力。我們已經使用了大量資金來開發我們的候選技術和產品，並將需要大量資金來對我們的候選產品進行進一步的研究和開發以及臨牀前測試和臨牀試驗，為我們的候選產品尋求監管批准，以及製造和銷售獲準用於商業銷售的產品(如果有的話)。此外，我們預計與上市公司運營相關的成本會增加。
自成立以來，我們在研發活動上投入了大量的精力和財力。截至2022年9月30日，我們擁有3.718億美元的現金、現金等價物和有價證券。根據我們目前的運營計劃，我們相信我們的可用現金、現金等價物和有價證券將足以支付我們到2025年下半年的運營費用和資本支出要求。然而，我們未來的資本要求以及我們期望現有資源支持我們的運營、為擴張提供資金、開發新的或增強的產品或以其他方式應對競爭對手的期限
壓力，可能與我們的預期有很大不同，我們可能需要比計劃更早地尋求額外資金。由於與我們的候選產品的成功研究和開發相關的時間和活動的長度非常不確定，我們無法估計我們將需要多少實際資金來開發和任何經批准的產品的營銷和商業化活動。我們未來的短期和長期資金需求將取決於許多因素，包括但不限於：
•臨牀前和臨牀開發活動的時間、成本和進展；
•我們決定從事的臨牀前和臨牀項目的數量和範圍；
•與我們簽訂或將來可能簽訂合作和/或研究與發展協定的締約方的發展努力的進展情況；
•根據我們的合作協議，我們可能收到或支付的里程碑和其他付款的時間和金額；
•我們有能力維持目前的許可證和研發計劃，並建立新的合作安排；
•起訴和執行專利和其他知識產權主張所涉及的費用；
•第三方生產我們的候選產品的成本；
•監管提交的成本和監管批准的時間；
•如果我們的候選產品或任何未來候選產品被批准銷售，商業化活動的成本，包括營銷、銷售和分銷成本；
•我們努力加強運營系統和僱用更多人員，包括支持我們的候選產品開發的人員；以及
•我們需要實施更多的內部系統和基礎設施，包括財務和報告系統，以履行我們作為上市公司的義務。
我們籌集更多資金的能力可能會受到全球經濟狀況潛在惡化以及美國和世界各地信貸和金融市場的中斷和波動的不利影響，包括新冠肺炎疫情、通脹加劇、利率上升、持續的勞動力短缺、全球供應鏈中斷、烏克蘭持續的衝突以及作為迴應實施的全球制裁。如果我們不能及時或在可接受的條件下獲得資金，我們可能不得不推遲、減少或終止我們的研發計劃和臨牀前研究或臨牀試驗，限制戰略機會，或進行裁員或其他公司重組活動。到目前為止，我們主要通過根據合作協議收到的付款、出售股權證券和債務融資來為我們的運營提供資金。
我們將被要求在未來尋求額外的資金，目前打算通過公開或私募股權發行或債務融資、額外的合作和/或許可協議、信貸或貸款安排，或這些資金來源中的一個或多個的組合來做到這一點。如果我們通過發行股權證券籌集額外資金，包括根據我們目前有效的S-3表格註冊聲明，我們的股東將受到稀釋，任何融資條款可能會對我們股東的權利產生不利影響。
此外，作為向我們提供額外資金的條件，未來的投資者可以要求並可能被授予比現有股東更高的權利。我們未來的債務融資，如果有的話，可能會涉及限制我們進行未來業務活動的靈活性的限制性契約，如果發生破產，債務持有人將在我們的股權證券持有人收到我們公司資產的任何分配之前得到償還。如果我們通過許可或與第三方的協作安排籌集更多資金，我們可能不得不放棄對我們的候選產品有價值的權利，或者以對我們不利的條款授予許可。我們還可能被要求在較早的階段為候選產品尋找合作伙伴，或者放棄我們對候選產品或技術的權利，否則我們將尋求開發或商業化自己。如果在需要時未能按可接受的條款獲得資金，可能會迫使我們推遲、限制或終止我們當前或未來候選產品的產品開發和商業化，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。
與發現、開發和商業化相關的風險
我們的業務在很大程度上依賴於當前和未來候選產品的成功，包括α4β7的主要候選產品 程序。這些候選產品現有和未來的臨牀前研究和臨牀試驗可能不會成功，如果我們無法將這些候選產品商業化或在商業化過程中遇到重大延誤，我們的業務將受到實質性損害。
我們投入了大量的精力和財力來開發我們的α4β7特定整合素抑制劑計劃。我們創造商業產品收入的能力，我們預計這在很多年內都不會發生，如果有的話，將在很大程度上取決於我們α4β7主要候選產品的成功開發和最終商業化 程序。我們之前沒有向FDA提交過任何候選產品的新藥申請或NDA，也沒有向可比的外國當局提交過類似的監管批准文件，我們不能確定我們的候選產品將在臨牀試驗中成功或獲得監管部門的批准。此外，我們的候選產品即使在臨牀試驗中成功，也可能得不到監管部門的批准。此外，監管機構可能無法及時完成審查過程，或者如果FDA諮詢委員會或其他監管機構建議不批准或限制批准，可能會導致額外的延誤。此外，我們可能會遇到由於未來立法或行政行動中的額外政府監管，或者在產品開發、臨牀試驗和審查過程中監管機構政策的變化而導致的延誤或拒絕。監管當局還可以批准具有比要求更有限的適應症的候選產品，或者批准帶有包括警告、禁忌症或與使用條件有關的預防措施的標籤的候選產品。監管機構還可能要求風險評估和緩解策略，或REMS，或昂貴的上市後臨牀試驗的表現。如果我們的候選產品得不到監管部門的批准，我們可能無法繼續運營。即使我們成功地獲得了監管部門的批准來營銷我們的候選產品，我們的收入也將在一定程度上取決於我們獲得監管部門批准並擁有商業權的地區的市場規模。如果我們瞄準的患者亞羣市場沒有我們估計的那麼大，如果獲得批准，我們可能不會從此類產品的銷售中產生大量收入。
我們計劃尋求監管部門的批准，將我們的候選產品在美國和選定的外國進行商業化。為了在其他國家獲得單獨的監管批准，我們必須遵守這些國家關於安全性和有效性的眾多和不同的監管要求。除其他事項外，其他國家也有自己的法規管理臨牀試驗和商業銷售，以及我們候選產品的定價和分銷，我們可能需要花費大量資源來獲得監管批准(這可能不會成功)，並遵守這些司法管轄區正在進行的法規。
我們當前和未來候選產品的成功將取決於許多因素，包括我們或我們的合作者將採取的以下行動(視情況而定)：
•成功完成必要的臨牀前研究，以啟動臨牀試驗；
•成功招募患者並完成我們的臨牀試驗，取得了良好的結果；
•獲得開發和批准我們的候選產品商業化所需的監管授權；
•建立和維護與第三方製造商的安排；
•獲得並維護我們的候選產品及其組件的專利和商業祕密保護以及非專利專有權；
•執行和捍衞我們的知識產權和主張；
•為我們候選產品的預期適應症實現理想的治療特性；
•如果我們的候選產品獲得批准，無論是單獨還是與第三方合作，都可以開始商業銷售；
•如果患者、醫療界和第三方付款人批准了我們的產品候選，則接受該產品；
•有效地與其他療法競爭；以及
•通過臨牀試驗和監管批准，保持我們候選產品的可接受安全性。
如果我們不能及時或根本實現這些因素中的一個或多個，我們可能會遇到重大延誤或無法成功地將我們的候選產品商業化，這將對我們的業務造成嚴重損害。
我們的候選產品正處於開發的早期階段，可能會在開發中失敗或遭遇延誤，從而對其商業生存能力產生實質性的不利影響。如果我們或我們的合作者無法完成我們的候選產品的開發或商業化，或者在這樣做的過程中遇到重大延誤，我們的業務將受到實質性的損害。
我們還沒有產品上市，我們所有的候選產品都處於早期開發階段。此外，我們有一系列處於早期發現和臨牀前開發階段的目標和計劃，可能永遠不會進入臨牀階段的開發。我們實現和維持盈利的能力取決於獲得監管機構對我們候選產品的批准，併成功地將我們的候選產品商業化，無論是單獨還是與第三方合作，我們不能向您保證我們的任何候選產品都會獲得監管部門的批准。我們在進行和管理獲得監管批准所需的臨牀試驗方面經驗有限，包括FDA的批准。在獲得監管機構批准我們的候選產品的商業分銷之前，我們或現有或未來的合作伙伴必須進行廣泛的臨牀前測試和臨牀試驗，以證明我們候選產品在人體上的安全性和有效性。
如果我們遇到任何延遲或阻礙監管機構批准或我們將候選產品商業化的問題，我們可能沒有財力繼續開發候選產品，或修改現有候選產品或與其進行新的合作，包括：
•臨牀前研究結果可能顯示候選產品不如預期的有效，或者有有害的或有問題的副作用；
•在美國境外進行的臨牀前研究可能會受到美國或其他國家政府實施的關税或進出口限制的影響；
•我們的臨牀試驗或其他類似候選產品的臨牀試驗的陰性或不確定的結果，導致決定或要求進行額外的臨牀前試驗或臨牀試驗或放棄計劃；
•我們的臨牀試驗中的患者或使用與我們的候選產品類似的藥物或治療性生物製劑的個人所經歷的與產品相關的副作用；
•我們的第三方製造商無法成功製造我們的產品；
•任何第三方合同製造商無法擴大我們的候選產品和我們的合作者的產品的生產規模，以滿足臨牀試驗或商業銷售的需求；
•延遲提交IND或類似的外國申請，或延遲或未能從監管機構獲得開始臨牀試驗所需的批准，或臨牀試驗一旦開始就暫停或終止；
•FDA或類似的外國當局就我們的臨牀試驗的範圍或設計施加的條件；
•延遲招募患者參加我們的臨牀試驗；
•我們的臨牀試驗患者的高輟學率；
•進行臨牀試驗所需的候選產品組件或材料或其他供應品的供應或質量不足；
•無法獲得我們只有一個候選產品部件或材料來源的替代供應來源；
•在臨牀試驗期間，我們的候選產品出現有害副作用或無法達到療效終點；
•未能證明FDA或其他監管機構可接受的利益-風險概況；
•FDA或其他監管機構對用於測試和製造我們的任何候選產品的一個或多個臨牀試驗地點或製造設施進行不利的檢查和審查；
•我們的第三方承包商或調查人員未能及時或根本不遵守監管要求或履行其合同義務；
•監管要求、政策和指南的延遲和變更，包括對一般臨牀測試或特別是我們的技術施加額外的監管監督，或由於新冠肺炎的影響；或
•FDA和類似的外國監管機構對我們的數據有不同的解釋。
我們或我們的合作伙伴無法完成我們的候選產品的開發或商業化，或由於這些因素中的一個或多個而導致產品開發或商業化的重大延誤，可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。
如果我們沒有在我們宣佈和預期的時間框架內實現預期的發展目標，我們產品的商業化可能會推遲，因此我們的股票價格可能會下跌。
我們不時地估計各種科學、臨牀、法規和其他產品開發目標預期完成的時間，我們有時將其稱為里程碑。這些里程碑可能包括開始或完成科學研究和臨牀試驗，以及提交監管文件。我們可能會不時地公開宣佈其中一些里程碑的預期時間。所有這些里程碑現在和將來都是基於無數的假設。與我們的估計相比，這些里程碑的實際時間可能會有很大差異，在某些情況下，原因超出了我們的控制。如果我們沒有達到公開宣佈的這些里程碑，或者根本沒有達到這些里程碑，我們產品的商業化可能會推遲或永遠不會實現，因此，我們的股票價格可能會下跌。
我們發現和開發治療方法的方法是基於未經驗證的新技術，可能不會產生適銷對路的產品。
我們正在使用我們的薄荷平臺開發一系列候選產品。從歷史上看，其他公司進入後期臨牀試驗的數十種針對整合素的口服小分子候選藥物未能產生FDA或EMA批准的藥物。其他公司探索口服整合素方法的開發努力和臨牀結果可能不成功，導致對口服整合素的負面看法，並對我們候選產品的監管審批過程產生負面影響，這將對我們的業務產生實質性和不利影響。我們相信，通過我們的MINT平臺確定的候選產品可以通過利用構象定向下一代基於物理的技術以及機器學習和人工智能來提供優化的治療方法，這些技術允許我們在發現過程中設計、迭代和優化線索。然而，構成我們使用我們的MINT平臺開發候選產品的基礎的科學研究正在進行中，可能不會產生可行的候選產品。
我們最終可能會發現，我們的薄荷平臺和由此產生的任何候選產品並不具備治療效果所需的某些特性，包括鎖定特定整合素構象的能力。我們的候選產品也可能無法在藥物到達目標組織所需的時間段內在人體內保持穩定，或者它們可能會觸發免疫反應，抑制候選產品到達目標組織的能力，或導致對人類的不良副作用。此外，基於我們的薄荷平臺的候選產品可能在患者身上表現出與實驗室研究不同的化學和藥理學特性。我們的薄荷平臺和由此產生的任何候選產品可能在人類身上表現出不同的化學和藥理特性，並可能以不可預見的、無效的或有害的方式與人類生物系統相互作用。例如，AbbVie已經通知我們，它不打算推進其任何選擇性口服αvβ6特異性整合素抑制劑，因為在臨牀前測試中觀察到了可疑的靶向/αvβ6介導的安全信號。2022年6月，AbbVie通知我們，他們已決定行使權利，為方便起見終止AbbVie協定，但須有180天的通知期。如果我們和AbbVie同意，AbbVie協議將於2022年12月或更早終止。
與其他更知名或經過廣泛研究的候選產品相比，像我們這樣的新產品候選產品的監管審批過程可能更昂貴，花費的時間也更長。據我們所知，還沒有監管機構批准口服小分子整合素抑制劑。我們認為FDA在基於整合素的療法方面經驗有限，這可能會增加我們候選產品的監管審批過程的複雜性、不確定性和長度。我們和我們現有的或未來的合作伙伴可能永遠不會獲得營銷和商業化任何候選產品的批准。即使我們或現有或未來的合作者獲得監管批准，批准的對象、疾病適應症或患者羣體也可能不像我們預期或期望的那樣廣泛，或者可能需要包括重大使用或分發限制或安全警告的標籤。我們或現有或未來的合作者可能被要求進行額外的或意想不到的臨牀試驗以獲得批准，或接受上市後測試要求以維持監管批准。如果我們的薄荷平臺和研究計劃產生的產品被證明是無效的、不安全的或商業上的
如果不可行，我們的鑄幣平臺和管道將幾乎沒有價值(如果有的話)，這將對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大和不利的影響。
臨牀前和臨牀開發涉及一個漫長而昂貴的過程，結果不確定，早期研究和試驗的結果可能不能預測未來的試驗結果。我們可能會在完成當前候選產品或任何未來候選產品的開發和商業化過程中產生額外成本或遇到延遲，或最終無法完成。
我們所有的候選產品都處於臨牀前或臨牀開發階段，所有計劃失敗的風險都很高。我們無法準確預測我們的任何候選產品何時或是否會獲得監管部門的批准。為了獲得將任何候選產品商業化所需的監管批准，我們必須通過廣泛的臨牀前研究和漫長、複雜且昂貴的臨牀試驗來證明我們的候選產品在人體上是安全有效的。臨牀測試可能需要數年時間才能完成，其結果本身也不確定。在臨牀試驗過程中，任何時候都可能發生失敗。我們候選產品的臨牀前研究和早期臨牀試驗的結果可能不能預測後期臨牀試驗的結果。我們可能無法建立適用的監管機構認為具有臨牀意義的臨牀終點，臨牀試驗在測試的任何階段都可能失敗。早期臨牀試驗和後期臨牀試驗在試驗設計上的差異使得很難將早期臨牀試驗的結果外推到後期臨牀試驗。此外，臨牀數據往往容易受到不同解釋和分析的影響，許多公司認為他們的候選產品在臨牀試驗中表現令人滿意，但仍未能獲得其產品的上市批准。生物製藥行業的一些公司在高級臨牀試驗中遭遇重大挫折，原因是缺乏療效或安全性不佳。, 儘管在早期的試驗中取得了可喜的結果。通常，通過臨牀試驗的候選產品的失敗率很高。大多數開始臨牀試驗的候選產品從未被批准為產品，也不能保證我們未來的任何臨牀試驗最終會成功或支持我們當前或任何未來候選產品的臨牀開發。
臨牀試驗的開始取決於最終確定試驗設計並向FDA或類似的外國監管機構提交IND或類似的提交。即使我們在其他司法管轄區提交了我們的IND或類似的提交材料，FDA或其他監管機構也可能不同意我們已滿足他們開始臨牀試驗的要求，或不同意我們的研究設計，這可能要求我們完成額外的臨牀前研究或修改我們的方案，或對臨牀試驗的開始施加更嚴格的條件。
我們或我們的合作者可能會在啟動或完成臨牀試驗方面遇到延遲。我們或我們的合作伙伴還可能在當前或未來的臨牀試驗期間或由於我們可能進行的臨牀試驗而遇到許多不可預見的事件，這些事件可能會推遲或阻止我們獲得上市批准或將我們的整合素抑制劑計劃或任何未來候選產品商業化，包括：
•監管機構或機構審查委員會、FDA或道德委員會不得授權我們或我們的調查人員在預期試驗地點開始臨牀試驗或進行臨牀試驗；
•我們可能會在與潛在的試驗地點和潛在的CRO就可接受的條款達成協議方面遇到延誤或無法達成協議，這些條款可能需要進行廣泛的談判，並且可能在不同的CRO和試驗地點之間存在很大差異；
•臨牀試驗地點可能偏離試驗方案或退出試驗；
•任何候選產品的臨牀試驗可能無法顯示安全性或有效性，產生陰性或不確定的結果，我們可能決定或監管機構可能要求我們進行額外的臨牀前研究或臨牀試驗，或者我們可能決定放棄產品開發計劃；
•任何候選產品的臨牀試驗所需的受試者數量可能比我們預期的多，這些臨牀試驗的登記速度可能比我們預期的要慢，或者受試者可能退出這些臨牀試驗或未能以高於我們預期的速度返回進行治療後隨訪；
•我們的第三方承包商可能未能及時遵守法規要求或履行他們對我們的合同義務，或者根本不遵守，或者可能偏離臨牀試驗方案或退出試驗，這可能需要我們增加新的臨牀試驗地點或調查人員；
•我們可能會選擇，或監管機構、IRBs或倫理委員會可能會要求我們或我們的研究人員因各種原因暫停或終止臨牀研究或試驗，包括不遵守監管要求或發現我們試驗的參與者面臨不可接受的健康風險；
•我們的任何候選產品的臨牀試驗成本可能比我們預期的要高；
•我們候選產品的質量或對我們候選產品進行臨牀試驗所需的其他材料可能不足以啟動或完成給定的臨牀試驗；
•我們可能無法生產足夠數量的候選產品用於臨牀試驗；
•其他療法的臨牀測試報告可能會引起對我們候選產品的安全性或有效性的擔憂；
•我們可能無法根據候選產品的臨牀或臨牀前數據以及來自與我們候選產品相同類別的其他分子的數據，為該候選產品建立適當的安全性配置文件；以及
•FDA、EMA或其他監管機構可能會要求我們提交額外的數據，如長期毒理學研究或施加其他要求，然後才允許我們啟動臨牀試驗。
患者登記是臨牀試驗時間安排中的一個重要因素，受許多因素的影響，包括患者羣體的大小和性質、我們登記的臨牀地點的數量和位置、患者與臨牀地點的接近程度、試驗的資格和排除標準、臨牀試驗的設計、無法獲得和維護患者的同意、登記的參與者在完成之前退出的風險、相互競爭的臨牀試驗和臨牀醫生以及患者對正在研究的候選產品相對於其他可用療法的潛在優勢的看法，包括可能被批准用於我們正在調查的適應症的任何新藥或治療生物製劑。此外，我們希望依靠我們的合作者、CRO和臨牀試驗站點來確保我們當前或未來的臨牀試驗正確和及時地進行，包括患者登記過程，並且我們對它們的表現的影響有限。此外，如果治療醫生遇到與招募患者參加我們產品候選產品的當前或未來臨牀試驗相關的未解決倫理問題，而不是開出已建立安全性和有效性概況的現有治療方案，我們可能會遇到延誤。
如果臨牀試驗被我們、進行此類試驗的機構的IRBs、FDA、EMA或其他監管機構暫停或終止，或者如果臨牀試驗被數據安全監測委員會或數據安全監督委員會建議暫停或終止，我們也可能遇到延遲。暫停或終止臨牀試驗可能是由於多種因素造成的，包括未按照監管要求或我們的臨牀規程進行臨牀試驗、FDA、EMA或其他監管機構對臨牀試驗操作或試驗地點的檢查導致實施臨牀暫停、不可預見的安全問題或不良副作用、未能證明使用產品或治療的益處、未能建立或實現具有臨牀意義的試驗終點、政府法規或行政措施的變化或缺乏足夠的資金來繼續臨牀試驗。由於中期結果不明確或負面，臨牀研究也可能被推遲或終止。許多導致或導致臨牀試驗開始或完成延遲的因素最終也可能導致我們的候選產品被拒絕獲得監管部門的批准。此外，FDA、EMA或其他監管機構可能不同意我們的臨牀試驗設計和我們對臨牀試驗數據的解釋，或者可能會更改審批要求，即使他們已經審查並評論了我們的臨牀試驗設計。
如果我們在臨牀測試或營銷審批方面遇到延誤，我們的產品開發成本將會增加。我們不知道我們的任何臨牀試驗是否會按計劃開始，是否需要重組，是否會如期完成，或者根本不知道。重大的臨牀試驗延遲也可能縮短我們可能擁有將候選產品商業化的獨家權利的任何期限，並可能允許我們的競爭對手在我們之前將產品推向市場，這可能會削弱我們成功將候選產品商業化的能力，並損害我們的業務和運營結果。我們臨牀開發計劃的任何延誤都可能嚴重損害我們的業務、財務狀況和運營結果。
臨牀前研究和早期臨牀試驗的結果可能不能預測後來的臨牀試驗結果。
臨牀前研究和早期臨牀試驗的結果可能不能預測後來的臨牀試驗的成功，以及臨牀試驗的中期結果。製藥和生物技術行業的許多公司在早期開發取得積極成果後，在後期臨牀試驗中遭受了重大挫折，我們可能會面臨類似的挫折。臨牀試驗的設計可以決定其結果是否支持產品的批准，而臨牀試驗設計中的缺陷可能在臨牀試驗進展良好之前不會變得明顯。我們在設計臨牀試驗方面經驗有限，可能無法設計和執行臨牀試驗來支持上市批准。此外，臨牀前和臨牀數據往往容易受到不同解釋和分析的影響。許多公司認為他們的候選產品在臨牀前研究和臨牀試驗中表現令人滿意，但仍未能獲得候選產品的營銷批准。即使我們或未來的合作者認為我們候選產品的臨牀試驗結果證明
如果我們的產品獲得了上市批准，FDA或類似的外國監管機構可能會不同意，也可能不會批准我們的候選產品上市。
在一些情況下，由於許多因素，同一候選產品的不同臨牀試驗之間的安全性或有效性結果可能存在顯著差異，包括方案中規定的試驗程序的變化、患者羣體的大小和類型的差異、給藥方案和其他臨牀試驗方案的變化和遵守情況以及臨牀試驗患者的退學率。如果我們在候選產品的臨牀試驗中沒有收到積極的結果，我們候選產品的開發時間表和監管批准以及商業化前景將受到負面影響，相應地，我們的業務和財務前景也將受到負面影響。
我們不時宣佈或公佈的臨牀試驗的中期和初步數據或背線數據可能會隨着更多患者數據的出現而發生變化，並受到審計和驗證程序的限制，這可能會導致最終數據發生重大變化。
有時，我們可能會公佈我們預期臨牀試驗的臨時背線或初步數據。我們可能完成的臨牀試驗的中期數據面臨這樣的風險，即隨着患者登記的繼續和更多患者數據的獲得，一個或多個臨牀結果可能會發生實質性變化。初步數據或背線數據仍須接受審計和核實程序，這可能會導致最終數據與我們之前公佈的初步數據或背線數據有實質性差異。因此，在獲得最終數據之前，應謹慎看待中期和初步數據。中期或初步或背線數據與最終數據之間的不利差異可能會嚴重損害我們的聲譽和業務前景。
我們當前和未來的臨牀試驗或我們當前和未來合作者的臨牀試驗可能會揭示我們的臨牀前研究中沒有看到的重大不良事件，並可能導致安全狀況，可能會阻礙監管部門批准或市場接受我們的任何候選產品。
如果在我們的任何臨牀試驗中觀察到重大不良事件或其他副作用，我們可能難以招募患者參加我們的臨牀試驗，患者可能會退出我們的試驗，或者我們可能被要求完全放棄一個或多個候選產品的試驗或開發工作。例如，進行性多灶性白質腦病，或pml，已經被其他人觀察到，作為α不融合抗體抑制劑臨牀開發的晚期副作用。4β1整合素，那他珠單抗。在臨牀前研究或在那他珠單抗的早期臨牀開發中沒有觀察到這種不良反應。我們、FDA、EMA或其他適用的監管機構或IRB可以出於各種原因隨時暫停候選產品的臨牀試驗，包括認為此類試驗中的受試者或患者面臨不可接受的健康風險或不良副作用。生物技術行業開發的一些潛在療法最初在早期試驗中顯示出治療前景，但後來被發現會產生副作用，阻礙它們的進一步發展。即使副作用不會阻止候選產品獲得或保持上市批准，但由於與其他療法相比耐受性，不良副作用可能會阻礙市場對批准產品的接受。任何這些事態的發展都可能對我們的業務、財務狀況和前景造成實質性的損害。
我們利用我們的薄荷平臺來擴大我們的候選產品渠道並開發適銷對路的產品的努力可能不會成功。
我們業務的成功在一定程度上取決於我們發現、開發和商業化基於我們MINT平臺的產品的能力。我們的α4β7領導計劃和我們的研究計劃，或我們的合作者的研究計劃，可能由於多種原因而無法確定其他潛在的臨牀開發候選產品。我們的研究方法可能無法成功識別潛在的候選產品，或者我們的潛在候選產品可能被證明具有有害的副作用，或者可能具有使產品無法銷售或不太可能獲得上市批准的其他特徵。如果發生這些事件中的任何一種，我們可能會被迫放棄為一個或多個計劃所做的開發工作，這將對我們的業務造成實質性損害，並可能導致我們停止運營。確定新產品候選產品的研究項目需要大量的技術、財力和人力資源。
我們可能會花費有限的資源來追求特定的候選產品，而無法利用可能更有利可圖或成功可能性更大的候選產品。
由於我們的財務和管理資源有限，我們將研發重點放在某些特定的候選產品上。例如，在我們的α4β7特定整合素抑制劑計劃中，我們最初專注於我們的主要候選產品MORF-057。因此，我們可能會放棄或推遲尋找其他候選產品的機會，這些產品後來被證明具有更大的商業潛力。我們的資源
分配決策可能會導致我們無法利用可行的商業產品或有利可圖的市場機會。我們在當前和未來的研究和開發計劃以及特定適應症的候選產品上的支出可能不會產生任何商業上可行的候選產品。如果我們沒有準確評估特定候選產品的商業潛力或目標市場，我們可能會通過合作、許可或其他版税安排放棄對該候選產品有價值的權利，而在這種情況下，保留該候選產品的獨家開發權和商業化權利對我們更有利。
我們面臨着來自已經開發或可能開發用於自身免疫、心血管和代謝性疾病、纖維化和癌症的候選產品的實體的競爭，包括開發新療法和技術平臺的公司。如果這些公司開發技術或候選產品的速度比我們更快，或者他們的技術更有效，我們開發和成功商業化候選產品的能力可能會受到不利影響。
藥品的開發和商業化競爭激烈。我們的候選產品如果獲得批准，將面臨激烈的競爭，如果我們不能有效競爭，可能會阻止我們實現重大的市場滲透。我們的大多數競爭對手擁有比我們大得多的資源，我們可能無法成功競爭。我們與各種跨國生物製藥公司、專業生物技術公司和新興生物技術公司競爭，也與大學和其他研究機構正在開發的技術和候選產品競爭。我們的競爭對手已經開發、正在開發或將開發與我們的候選產品和工藝競爭的候選產品和工藝。競爭性治療包括那些已經被醫學界批准和接受的治療方法和任何新的治療方法，包括那些基於進入市場的新技術平臺的治療方法。我們相信，有相當數量的產品目前正在開發中，並可能在未來投入商業使用，用於治療我們正在嘗試或可能嘗試開發的候選產品。在生物技術、生物製藥、整合素和免疫調節療法領域存在着激烈和快速演變的競爭。來自許多來源的競爭已經存在，或者未來可能會出現。我們的競爭對手包括規模更大、資金更雄厚的生物製藥、生物技術和治療公司，包括專注於自身免疫、心血管和代謝性疾病、纖維化和癌症治療的公司，以及許多小公司。此外，我們還與大學和其他研究機構開發的當前和未來的療法競爭。其中一些公司資本充足，與我們形成鮮明對比的是, 擁有豐富的臨牀經驗，可能包括我們現有或未來的合作者。此外，這些公司在招聘科學和管理人才方面與我們競爭。
我們的成功將部分取決於我們開發和商業化治療藥物的能力，這些藥物比競爭對手的產品更安全、更有效。如果競爭對手的產品比我們開發的療法更安全、更有效或更便宜，我們的商業機會和成功將減少或消失。
我們的α4β7臨牀計劃最初正在開發中，用於治療炎症性腸病，如果獲得批准，將面臨來自艾伯維、強生、聯合信貸銀行、生物遺傳公司、輝瑞和百時美施貴寶公司銷售的批准的炎症性腸病治療藥物的競爭，以及其他主要製藥公司，如果獲得批准，我們的候選產品可能會與之競爭。此外，武田藥品工業株式會社目前還在銷售Entyvio，這是一種治療潰瘍性結腸炎和克羅恩病的α4β7單抗。此外，我們還了解到艾伯維、強生、輝瑞、吉利德科學公司、禮來公司、百時美施貴寶公司、勃林格-英格爾海姆公司和Proagonent Treateutics，Inc.以及其他製藥公司正在進行的IBD治療藥物的臨牀開發。
其中許多競爭對手比我們擁有更多的財務、技術、製造、營銷、銷售和供應資源或經驗。如果我們成功地獲得了任何候選產品的批准，我們將面臨基於許多不同因素的競爭，包括我們產品的安全性和有效性、我們產品的管理容易程度和患者接受相對較新的給藥途徑的程度、這些產品獲得監管批准的時間和範圍、製造、營銷和銷售能力的可用性和成本、價格、報銷範圍和專利地位。與我們競爭的產品可以提供更好的治療替代方案，包括比我們可能開發的任何產品更有效、更安全、更便宜或更有效地營銷和銷售。在我們收回開發和商業化候選產品的費用之前，有競爭力的產品可能會使我們開發的任何產品過時或不具競爭力。這些競爭對手還可能招聘我們的員工，這可能會對我們的專業水平和執行業務計劃的能力產生負面影響。
如果獲得批准，我們當前的候選產品或任何未來的候選產品可能無法在醫生、患者、醫療保健第三方付款人和醫療社區中為商業成功所必需的其他人中獲得足夠的市場接受度，並且我們可能不會從銷售或許可候選產品中獲得任何未來收入。
即使獲得監管機構對候選產品的批准，由於產品能否以具有競爭力的成本銷售以及是否會被市場接受等因素，我們可能無法從產品的銷售中產生或維持收入。從歷史上看，FDA批准了幾種可注射整合素抑制劑用於治療炎症性腸病、多發性硬化症、牛皮癬、急性冠脈綜合徵和乾眼病。然而，我們的候選產品是基於一種新的口服整合素療法，雖然整合素是一個眾所周知的受體家族，但到目前為止，還沒有口服小分子整合素療法獲得FDA的批准。對新療法的接受度有重大影響的市場參與者，如醫生和第三方付款人，可能不會採用基於我們的新技術的口服生物利用型產品，我們可能無法説服醫學界和第三方付款人接受和使用我們或我們現有或未來的合作伙伴開發的任何候選產品，或為其提供優惠的報銷。市場對我們的候選產品的接受程度將取決於其他因素：
•我們收到任何營銷和商業化批准的時間；
•任何批准的條款和獲得批准的國家；
•我們的候選產品在臨牀試驗中的安全性和有效性；
•與我們的候選產品相關的任何不良副作用的流行率和嚴重程度；
•FDA或其他監管機構批准的任何標籤中包含的限制或警告；
•我們的候選產品相對方便和易於管理；
•患者是否願意接受任何新的給藥方法；
•對我們目前的候選產品或未來的候選產品的不利宣傳；
•我們的醫生教育項目取得了成功；
•銷售和營銷努力的有效性；
•政府和第三方付款人提供的保險和適當的補償；
•我們產品的定價，特別是與替代療法相比；以及
•我們的候選產品旨在治療的疾病適應症的替代有效治療方法的可用性，以及這些治療方法的相對風險、收益和成本。
醫療產品的銷售還取決於醫生開出治療處方的意願，這很可能是基於這些醫生確定產品是安全的、治療有效的和具有成本效益的。此外，將產品納入或排除在由不同醫生團體制定的治療指南以及有影響力的醫生的觀點可能會影響其他醫生開出治療處方的意願。我們無法預測醫生、醫生組織、醫院、其他醫療保健提供者、政府機構或私人保險公司是否會確定我們的產品與競爭對手的療法相比是安全的、治療有效的和具有成本效益的。如果任何候選產品獲得批准，但沒有達到此類各方足夠的接受度，我們可能無法從該候選產品中產生或獲得足夠的收入，也可能無法實現或保持盈利。
由於我們的候選產品基於新技術，我們預計它們將需要廣泛的研究和開發，並具有可觀的製造和加工成本。此外，我們對任何跡象的潛在市場規模的估計可能與我們開始產品商業化(如果有的話)時發現的情況大不相同，這可能導致我們的業務計劃發生重大變化，並對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。此外，如果我們商業化的任何候選產品未能獲得市場接受，可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
如果未來我們無法在美國或全球建立銷售和營銷能力，或無法與第三方達成協議來銷售和營銷我們的候選產品，如果我們的候選產品獲得批准，我們可能無法成功將其商業化，我們可能無法產生任何收入。
我們目前沒有營銷或銷售團隊來營銷、銷售和分銷我們的任何能夠獲得監管部門批准的候選產品。在批准後將任何候選產品商業化，我們必須在每個地區的基礎上建立營銷、銷售、分銷、管理和其他非技術能力，或者安排第三方提供這些服務，但我們這樣做可能不會成功。如果我們的候選產品獲得監管機構的批准，我們可能會決定建立一個具有技術專長和支持分銷能力的內部銷售或營銷團隊，將我們的候選產品商業化，這將是昂貴和耗時的，並且需要我們的高管非常注意管理。例如，一些州和地方司法管轄區對藥品銷售代表有許可證和繼續教育要求，這需要時間和財力。我們內部銷售、營銷和分銷能力發展的任何失敗或延遲都將對我們獲得市場批准的任何候選產品的商業化產生不利影響。
對於我們所有或某些候選產品的商業化，我們可以選擇在全球範圍內或在逐個地區的基礎上，與擁有直接銷售隊伍和已建立的分銷系統的第三方合作，以增強我們自己的銷售隊伍和分銷系統，或者代替我們自己的銷售隊伍和分銷系統。如果我們不能在需要時以可接受的條款達成此類安排，或者根本不能，我們可能無法成功地將我們的任何獲得監管部門批准的候選產品商業化，或者任何此類商業化可能會遇到延遲或限制。如果我們不能成功地將我們的候選產品商業化，無論是我們自己還是通過與一個或多個第三方合作，我們未來的產品收入都將受到影響，我們可能會遭受重大的額外損失。
如果我們的任何候選產品獲得了營銷批准，而我們或其他人後來發現該候選產品造成了不良的副作用，我們營銷和從候選產品獲得收入的能力可能會受到影響。
我們的候選產品引起的不良副作用可能會導致監管機構中斷、推遲或停止臨牀試驗，並可能導致更嚴格的標籤或FDA或其他監管機構推遲或拒絕監管批准。我們的臨牀試驗結果可能會顯示副作用的嚴重程度和普遍性，這是不可接受的。在這種情況下，我們未來的臨牀試驗可能會暫停或終止，FDA或類似的外國監管機構可能會命令我們停止進一步開發或拒絕批准我們的任何或所有目標適應症的候選產品。此類副作用還可能影響患者招募或納入患者啟動或完成臨牀試驗的能力，或導致潛在的產品責任索賠。這些情況中的任何一種都可能對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景產生重大不利影響。
此外，臨牀試驗的本質是利用潛在患者羣體的樣本。由於患者數量和暴露時間有限，我們的候選產品罕見而嚴重的副作用可能只會在接觸候選產品的患者數量顯著增加時才會暴露出來。
如果我們的任何候選產品獲得監管部門的批准，而我們或其他人發現該產品引起的不良副作用，可能會發生以下任何不良事件：
•監管部門可以撤銷對該產品的批准或者扣押該產品；
•我們可能被要求召回該產品或改變給患者服用該產品的方式；
•可對特定產品的銷售或該產品或其任何組成部分的製造工藝施加額外限制；
•我們可能會受到罰款、禁令或施加民事或刑事處罰；
•監管當局可能要求添加標籤聲明，如方框警告或禁忌症；
•我們可能需要創建一份藥物指南，概述此類副作用的風險，以便分發給患者；
•我們可能會被起訴，並對給患者造成的傷害承擔責任；
•產品的競爭力可能會下降；以及
•我們的聲譽可能會受損。
任何這些事件都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
我們預計，我們的一些候選產品可能會與第三方藥物結合進行研究，其中一些可能仍在開發中，而我們對此類藥物的供應、監管狀態或監管批准的控制有限或沒有控制。
我們的一些候選產品可能會與第三方藥物結合進行研究。與另一種產品或候選產品一起使用的候選產品的開發可能會帶來單一代理候選產品所不面臨的挑戰。FDA或其他監管機構可能會要求我們使用更復雜的臨牀試驗設計，以評估每種產品和候選產品對任何觀察到的效果的貢獻。這些試驗的結果可能表明，以前的任何積極試驗結果都應歸因於聯合療法，而不是我們的候選產品。此外，在產品批准後，FDA或其他監管機構可能會要求相互使用的產品交叉標記以供聯合使用。在我們對其他產品沒有權利的範圍內，這可能需要我們與第三方合作來滿足這樣的要求。此外，如果我們獲得上市批准，與另一種產品相關的開發可能會影響我們對該組合的臨牀試驗以及我們的商業前景。這樣的發展可能包括改變其他產品的安全性或有效性，改變批准產品的可用性，以及改變護理標準。
如果我們追求這種聯合療法，我們不能確定這種藥物是否會有穩定的商業供應。任何未能建立這種商業關係或在市場上購買療法的費用都可能推遲我們的開發時間表，增加我們的成本，並危及我們將我們的候選產品開發為商業上可行的聯合療法的能力。其中任何一種情況的發生都可能對我們的業務、運營結果和財務狀況產生不利影響。
如果任何未來的合作者或供應商不能繼續以商業合理的條件供應他們的產品，我們將需要尋找獲得此類產品的替代方案。此外，如果任何合作者或供應商的產品供應中斷、延遲或無法向我們提供，我們的臨牀試驗可能會被推遲。如果我們無法獲得任何替代療法的供應，或無法以商業合理的條款這樣做，我們的業務、運營結果和財務狀況可能會受到不利影響。
與我們對第三方的依賴有關的風險
我們已經與AbbVie和Janssen進行了合作，並可能在未來尋求與其他第三方合作，以發現、開發我們的候選產品並將其商業化。如果我們的合作者根據我們的合作協議停止開發工作，如果他們的範圍將縮小，或者如果其中任何協議終止，這些合作可能無法產生商業產品，我們可能永遠不會收到這些協議下的里程碑式付款或未來的版税。
我們已經與AbbVie和Janssen進行了合作，以發現或開發某些基於整合素的療法，這種合作可能代表着我們產品線的重要部分。在這兩次合作中，我們同意通過完成支持IND的研究來進行研究和開發活動，在此基礎上，AbbVie和Janssen可以行使他們的選擇權，開發成功的候選產品並將其商業化。到目前為止，我們幾乎所有的收入都來自這些合作協議，我們未來收入的一部分可能來自這些協議或我們未來可能加入的其他類似協議。研發合作的收入取決於合作的持續、研發服務的付款和由此產生的獲得成功候選產品許可證的選項，以及從我們的研究開發的未來產品中獲得的里程碑、或有付款和特許權使用費(如果有)。如果我們不能成功推進候選產品的開發或實現里程碑，根據我們的合作協議，里程碑付款的收入和現金資源將大大低於預期。AbbVie已通知我們，由於在臨牀前測試中觀察到可疑的靶向/αvβ6介導的安全信號，它不打算推進其任何選擇性口服αvβ6特異性整合素抑制劑，並於2022年6月通知我們，他們已決定行使權利終止AbbVie協議，但須有180天的通知期。如果我們和AbbVie同意，AbbVie協議將於2022年12月或更早終止。此外，在2021年12月，, Janssen告訴我們，他們已經決定不行使Janssen協議下的前兩個整合素目標的選擇權，我們將重點放在第三個整合素研究計劃上，其中包括整合素抗體激活劑的潛在開發。
此外，我們未來可能會為其他治療技術或候選產品的研究、開發和商業化尋找第三方合作伙伴。生物製藥公司是我們任何營銷、分銷、開發、許可或更廣泛的合作安排的先前和可能的未來合作伙伴。如果我們未能以商業上合理的條款進行未來的合作，或者根本沒有達成合作，或者這種合作沒有成功或被終止，包括最近終止的AbbVie協議，我們可能無法執行我們的戰略，以開發某些目標、候選產品或疾病領域，我們認為這些目標、候選產品或疾病領域可以受益於更大的生物製藥公司或那些專門從事特定相關領域的資源。
關於我們現有的協作協議，以及我們預計未來的任何協作協議都將是如此，我們已經並預計將繼續有限地控制我們的合作者致力於我們候選產品的開發或商業化的資源的數量和時間。此外，我們從這些安排中創造收入的能力將取決於我們的合作者成功履行這些安排中分配給他們的職能的能力。
涉及我們候選產品的協作目前並將繼續給我們帶來以下風險：
•協作者在確定他們將應用於這些協作的努力和資源方面有很大的自由裁量權；
•合作伙伴不得對我們的候選產品進行開發和商業化，或者可以基於臨牀前研究或臨牀試驗結果、合作伙伴戰略重點或可用資金的變化或外部因素(如轉移資源或創造競爭優先級的收購)選擇不繼續或續訂開發或商業化計劃；
•合作者可以推遲臨牀試驗，為臨牀試驗計劃提供資金不足，停止臨牀試驗或放棄候選產品，重複或進行新的臨牀試驗，或要求臨牀試驗候選產品的新配方；
•如果合作者認為有競爭力的產品更有可能被成功開發或可以以比我們的產品更具經濟吸引力的條款商業化，則合作者可以獨立開發或與第三方開發直接或間接與我們的候選產品競爭的產品；
•擁有一個或多個產品的營銷和分銷權利的合作者可能沒有投入足夠的資源來營銷和分銷這些產品或產品；
•合作者可能無法正確維護或捍衞我們的知識產權，或可能以某種方式使用我們的專有信息，從而引發訴訟，從而危及或使我們的知識產權或專有信息無效，或使我們面臨訴訟或潛在責任；
•合作者可能侵犯第三方的知識產權，這可能使我們面臨訴訟和潛在的責任；
•合作者和我們之間可能發生糾紛，導致我們候選產品的研究、開發或商業化的延遲或終止，或導致昂貴的訴訟或仲裁，分散管理層的注意力和資源；以及
•合作可能會終止，如果終止，可能會導致需要額外的資金來進一步開發適用的候選產品或將其商業化。
由於上述原因，我們目前和未來的任何合作協議可能不會以最有效的方式或根本不會導致我們的任何或所有候選產品的開發或商業化。如果我們的合作伙伴參與業務合併，我們對產品開發或商業化計劃的持續追求和重視可能會被推遲、減少或終止。根據我們當前或任何未來的合作協議，任何未能成功開發我們的候選產品或將其商業化的情況都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大和不利的影響。
此外，如果我們現有或未來的任何合作伙伴終止合作協議，包括終止AbbVie協議，我們可能會被迫獨立開發這些候選產品，包括資助臨牀前研究或臨牀試驗，承擔營銷和分銷成本並保護知識產權，或者在某些情況下完全放棄候選產品，其中任何一項都可能導致我們的業務計劃發生變化，並對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。
我們與薛定諤現有的發現合作對我們的業務非常重要。如果我們無法維持這種協作，或者如果這種協作不成功，我們的業務可能會受到不利影響。
2015年6月，我們與薛定諤簽訂了合作協議，該協議隨後於2018年3月和2019年5月進行了修訂，或薛定諤協議。根據這項合作，薛定諤將使用其技術平臺對目標類別的人類整合素成員進行虛擬篩選，我們和薛定諤將合作，以促進目標的優先順序，執行目標驗證和分析，識別線索和進行線索優化。薛定諤為我們的候選產品授予了所有知識產權的獨家許可。
由於我們目前很大程度上依賴薛定諤的發現能力，如果薛定諤推遲或未能履行薛定諤協議下的義務，不同意我們對合作條款或我們發現計劃的解釋，或者終止薛定諤協議，我們的候選產品線將受到不利影響。薛定諤也可能無法妥善維護或捍衞我們從他們那裏獲得的知識產權，甚至侵犯我們的知識產權，導致我們的知識產權可能無效，或使我們面臨訴訟或仲裁，任何這些都將是耗時和昂貴的。此外，根據薛定諤協議的條款，任何一方都有權終止合作。如果我們與薛定諤的合作被終止，特別是在我們的發現階段，我們候選產品的開發將被實質性地推遲或損害。
我們可能與我們的合作者發生衝突，這可能會延遲或阻止我們候選產品的開發或商業化。
我們可能與我們的合作者有衝突，例如關於臨牀前或臨牀數據的解釋、里程碑的實現、合同義務的解釋、服務付款、開發義務或在我們合作期間開發的知識產權的所有權方面的衝突。如果與我們的任何合作者發生任何衝突，該合作者的行為可能與我們的最大利益背道而馳。任何此類分歧都可能導致以下一種或多種情況，其中每一種情況都可能延遲或阻止我們候選產品的開發或商業化，並反過來阻止我們產生收入：合作者不願意向我們支付里程碑式的付款或特許權使用費，這可能需要我們籌集額外的資本；我們的合作活動產生的知識產權所有權的不確定性，這可能會阻止我們進行額外的合作；合作者不願意在產品的開發或製造中進行合作，包括向我們提供產品數據或材料；合作者不願隨時向我們通報其開發和商業化活動的進展情況或允許公開披露這些活動的結果；任何一方啟動訴訟或替代爭議解決方案以解決爭議；或任何一方試圖終止協議。
我們可能會從事戰略交易，包括我們尋求的任何其他合作，這可能會對我們開發和商業化候選產品的能力產生不利影響，影響我們的現金狀況，增加我們的費用，並給我們的管理層帶來重大幹擾。
我們可能會不時考慮戰略交易，例如額外的合作、公司收購、資產購買以及我們認為將補充或擴大我們現有業務的候選產品或技術的退出或許可。特別是，我們將評估，如果在戰略上有吸引力，我們將尋求進行更多的合作，包括與主要生物技術或生物製藥公司的合作。合作伙伴的競爭非常激烈，談判過程既耗時又複雜。任何新協作的條款對我們來説都可能不是最優的，例如，如果候選產品的開發或審批被推遲、已批准候選產品的銷售達不到預期或協作者終止協作，我們可能無法維持任何新協作。此外，最近大型製藥公司之間的大量業務合併導致未來潛在戰略合作伙伴的數量減少。我們的合作伙伴可能會考慮替代候選產品或技術，以獲得類似的可供合作的跡象，以及這樣的合作是否會比我們與我們合作的合作對我們的候選產品更具吸引力。我們能否就合作達成最終協議，除其他外，將取決於我們對戰略合作伙伴的資源和專長的評估、擬議合作的條款和條件以及擬議戰略合作伙伴對若干因素的評估。這些因素可能包括臨牀試驗的設計或結果、FDA或美國境外類似監管機構批准的可能性、候選受試產品的潛在市場、製造和向患者提供此類候選產品的成本和複雜性, 競爭產品的潛力，我們對技術的所有權存在不確定性，如果對這種所有權提出挑戰，而不考慮挑戰的是非曲直以及行業和市場條件，就可能存在這種不確定性
一般説來。此外，如果我們收購具有前景的市場或技術的資產，如果我們不能成功地將它們與我們現有的技術相結合，我們可能無法實現收購這些資產的好處。我們可能會在開發、測試、製造和營銷因戰略收購而產生的任何新產品時遇到許多困難，這些新產品會推遲或阻止我們實現預期的好處或增強我們的業務。
我們不能向您保證，在任何此類合作或其他戰略交易之後，我們將實現預期的協同效應，以證明交易是合理的。例如，此類交易可能要求我們產生非經常性或其他費用，增加我們的近期和長期支出，並對整合或實施構成重大挑戰，或擾亂我們的管理或業務。這些交易將導致許多運營和財務風險，包括暴露於未知債務、業務中斷和轉移管理層的時間和注意力以管理協作或開發收購的產品、候選產品或技術、為支付交易對價或成本而產生的鉅額債務或稀釋發行的股權證券、高於預期的合作、收購或整合成本、資產減記或商譽或減值費用、攤銷費用增加、促進任何收購業務的合作或合併業務和人員的困難和成本、與主要供應商的關係受損。由於管理層和所有權的變化以及無法留住任何被收購企業的關鍵員工，任何被收購企業的製造商或客户。
因此，雖然不能保證我們將進行或成功完成上述性質的任何交易，但我們確實完成的任何交易可能會受到前述或其他風險的影響，並將對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。相反，如果不參與任何對我們有利的額外合作或其他戰略交易，可能會推遲我們候選產品的開發和潛在的商業化，並對任何進入市場的候選產品的競爭力產生負面影響。
我們依賴並預計將繼續依賴第三方進行某些臨牀前研究或臨牀試驗。如果這些第三方未按合同要求履行、未能滿足法律或法規要求、錯過預期截止日期或終止合作關係，我們的開發計劃可能會被推遲，從而對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生潛在的實質性和不利影響。
我們依賴並打算在未來依靠第三方臨牀研究人員、CRO、臨牀數據管理組織和顧問來協助或提供我們候選產品的臨牀前研究和臨牀試驗的設計、實施、監督和監測。由於我們依賴這些第三方，將沒有能力獨立進行所有臨牀前研究或臨牀試驗，因此與我們自己進行臨牀前研究和臨牀試驗相比，我們對臨牀前研究和臨牀試驗的時間、質量和其他方面的控制將較少。這些調查人員、CRO和顧問將不是我們的員工，我們將對他們用於我們項目的時間和資源進行有限的控制。這些第三方可能與其他實體有合同關係，其中一些可能是我們的競爭對手，這可能會從我們的計劃中耗費時間和資源。我們可能與之簽約的第三方在進行我們的臨牀前研究或臨牀試驗時可能不勤奮、謹慎或不及時，導致臨牀前研究或臨牀試驗延遲或不成功。
如果我們不能以商業上合理的條款與可接受的第三方簽訂合同，或者如果這些第三方沒有履行他們的合同職責，不滿足進行臨牀前研究或臨牀試驗的法律和法規要求，或者不能在預期的最後期限內完成，我們的臨牀開發計劃可能會被推遲，並以其他方式受到不利影響。無論如何，我們將負責確保我們的每一項臨牀前研究和臨牀試驗都是按照試驗的一般調查計劃和方案以及適用的法律和法規要求進行的。FDA一般要求臨牀前研究必須按照良好的實驗室實踐進行，臨牀試驗必須按照良好的臨牀實踐進行，包括設計、進行、記錄和報告臨牀前研究和臨牀試驗的結果，以確保數據和報告的結果是可信和準確的，並保護臨牀試驗參與者的權利、完整性和保密性。我們對我們無法控制的第三方的依賴不會解除我們的這些責任和要求。由於我們對第三方的依賴，我們的臨牀前研究或臨牀試驗出現任何不利的發展或延遲，都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
如果我們與這些第三方CRO或其他人的任何關係終止，我們可能無法與替代CRO或其他第三方達成安排，或以商業合理的條款這樣做。更換或增加額外的CRO會帶來額外的成本，並且需要管理時間和精力。此外，還有一個
新CRO開始工作的自然過渡期。因此，可能會出現延遲，這可能會對我們滿足期望的臨牀開發時間表的能力產生實質性影響。
我們依賴第三方製造商和供應商為我們的候選產品提供零部件。我們的第三方製造商或供應商的損失，或我們或他們未能遵守適用的法規要求，或未能以可接受的質量水平或價格供應足夠數量的產品，或根本不能，都將對我們的業務造成實質性的不利影響。
我們不擁有或經營藥品製造、儲存、分銷或質量檢測設施。我們目前依賴，並可能繼續依賴包括英國和中國在內的第三方合同製造商生產原料藥、藥品、原材料、樣品、成分或其他材料和報告。依賴第三方製造商可能會讓我們面臨不同的風險，而不是我們自己製造候選產品。根據揚森協議的條款，揚森將負責授權產品的製造。不能保證我們的臨牀前和臨牀開發產品供應不會受到限制、中斷、終止或質量令人滿意，或繼續以可接受的價格供應。特別是，我們製造商的任何更換都需要大量的努力和專業知識，因為合格的更換數量可能是有限的。如果我們的第三方製造商和供應商或供應鏈中的任何第三方受到新冠肺炎疫情引發的限制的不利影響，我們可能無法確保我們臨牀前研究所需的候選產品的供應。
候選產品的製造過程要接受FDA和外國監管機構的審查。我們以及我們的供應商和製造商必須滿足適用的製造要求，並接受監管機構要求的嚴格的設施和工藝驗證測試，以符合監管標準，如現行良好製造規範或cGMP。獲得上市批准還需要向FDA和外國監管機構提交有關產品製造過程的信息，並由FDA和外國監管機構檢查製造設施。如果我們的合同製造商不能成功地製造符合我們的規格和FDA或類似的外國監管機構的嚴格監管要求的材料，我們可能無法依賴他們的製造設施來製造我們候選產品的元素。此外，我們不控制合同製造商的製造過程，完全依賴他們來遵守當前的法規要求。如果我們的任何製造商未能遵守此類要求或履行其在質量、時間或其他方面的義務，或者如果我們的組件或其他材料的供應因其他原因而受到限制或中斷，我們可能被迫與另一第三方達成協議，而我們可能無法以合理的條款這樣做。在某些情況下，製造我們的候選產品所需的技術技能或技術可能是原始製造商獨有的或專有的，我們可能難以將其轉讓給其他第三方。這些因素將增加我們對該製造商的依賴，或要求我們從該製造商獲得許可證以使我們能夠或擁有另一第三方, 製造我們的候選產品。如果我們因任何原因被要求更換製造商，我們將被要求驗證新制造商的設施和程序是否符合質量標準以及所有適用的法規和指南；我們還可能被要求重複一些開發程序。與新制造商認證相關的延遲可能會對我們及時或在預算內開發候選產品的能力產生負面影響。
如果我們獲得監管部門對任何候選產品的批准，我們預計將繼續依賴第三方製造商。在我們與第三方已有或將來達成製造安排的範圍內，我們將依賴這些第三方以符合合同和監管要求的方式及時履行其義務，包括與質量控制和保證有關的要求。用於生產我們產品的任何製造設施都將接受FDA和外國監管機構的定期審查和檢查，包括是否繼續符合cGMP要求、質量控制、質量保證以及相應的記錄和文件維護。如果我們無法獲得或維持候選產品的第三方製造，或以商業上合理的條款這樣做，我們可能無法成功開發和商業化我們的候選產品。如果我們或第三方未能執行我們的製造要求，不遵守cGMP或保持FDA或外國監管機構可接受的合規狀態，可能會在多種方面對我們的業務產生不利影響，包括：
•無法啟動或繼續開發中的候選產品的臨牀試驗；
•延遲提交監管申請或接受監管部門對候選產品的批准；
•失去現有或未來合作者的合作；
•讓第三方製造設施接受監管機構的額外檢查；
•要求停止分銷或召回我們的候選產品批次；以及
•在批准將候選產品推向市場和商業化的情況下，無法滿足我們產品的商業需求。
此外，我們的合同製造商可能會由於資源限制、勞資糾紛、不穩定的政治環境或醫學大流行(如新冠肺炎疫情)而遇到製造困難。如果我們的合同製造商遇到任何這些困難，我們向臨牀前和臨牀試驗中的患者提供我們的候選產品，或在獲得批准後為患者提供治療產品的能力將受到威脅。
例如，英國於2020年1月31日正式脱離歐盟，通常被稱為英國退歐，過渡期於2020年12月31日結束。然而，歐盟和英國達成了一項貿易與合作協議，即TCA，自2021年1月1日起臨時適用，自2021年5月1日起正式適用。TCA包括有關藥品的具體條款，其中包括相互承認GMP，檢查醫藥產品的製造設施和發佈的GMP文件，但並未預見英國和歐盟的藥品法規將得到大規模相互承認。目前，英國已通過《2012年人類藥品條例》(經修訂)(根據北愛爾蘭議定書，歐盟監管框架將繼續適用於北愛爾蘭)實施歐盟關於醫藥產品營銷、推廣和銷售的立法。因此，英國的監管制度目前在很大程度上與歐盟的監管制度保持一致，但由於英國的監管制度獨立於歐盟，而且TCA沒有規定相互承認英國和歐盟的藥品立法，這些制度未來可能會有所不同。例如，新的臨牀試驗條例於2022年1月31日在歐盟生效，規定了覆蓋多個歐盟成員國的簡化的臨牀試驗申請和評估程序，但尚未在英國法律中實施，需要在英國提交單獨的臨牀試驗授權申請。由於貿易和合作協議或其他原因，在獲得任何上市批准方面的任何延誤或無法獲得, 可能會阻止我們在英國和/或歐盟將任何候選產品商業化，並限制我們創造收入、實現和維持盈利的能力。如果出現上述任何結果，我們可能被迫限制或推遲在英國和/或歐盟尋求任何候選產品的監管批准的努力，這可能會對我們的業務造成重大和實質性的損害。目前缺乏有關英國退歐實施的細節和解決方案，可能會導致我們候選產品在英國的零部件製造和供應中斷，我們無法自信地預測這種破壞對歐洲監管框架的影響。我們因英國退歐而對業務和運營做出的任何調整都可能導致重大延誤和額外費用。上述任何因素都可能對我們的業務、經營結果或財務狀況產生重大不利影響。
我們或我們的第三方合同研究機構面臨與衞生流行病和其他疫情相關的風險，包括新冠肺炎大流行，這可能會嚴重擾亂我們的運營。
我們的業務可能會受到新冠肺炎大流行或其他流行病或流行病的影響。如果在我們或我們的供應商工作或運輸供應的地方有關閉或其他限制，我們的運營可能會受到幹擾。我們已經並可能繼續經歷新冠肺炎大流行或其他衞生流行病或爆發在這些地點中的一個或多個發生對我們的某些供應商造成的影響，這可能會對我們的業務、財務狀況和運營結果產生實質性的不利影響。此外，我們的運營已經並可能繼續遭遇中斷，例如我們供應商的辦事處暫時關閉和服務暫停，這可能導致我們不得不從替代供應商那裏為我們的候選產品採購組件，這可能會對我們的開發時間表以及我們的業務、財務狀況和運營結果產生重大和不利的影響。
小分子的製造很複雜，我們的第三方製造商可能會在生產中遇到困難。如果我們或我們的任何第三方製造商遇到這樣的困難，我們為臨牀試驗提供候選產品的能力、我們獲得市場批准的能力或我們為患者提供產品的能力(如果獲得批准)可能會被推遲或停止。
我們的候選產品是生物製藥，生物製藥的製造過程複雜、耗時、監管嚴格，並受到多重風險的影響。我們的合同製造商必須遵守用於臨牀試驗和上市產品(如果獲得批准)的生物藥物製造的法律要求、cGMP和指導方針。我們的合同製造商在生產cGMP批次方面的經驗可能有限。
由於污染、設備故障、設備安裝或操作不當、供應商或操作員錯誤、產量不一致、變異性等原因，生物製藥生產極易受到產品損失的影響
產品特點和生產過程中規模化的困難。即使與正常製造流程的微小偏差也可能導致產量下降、產品缺陷和其他供應中斷。如果在我們的第三方製造商的設施中發現微生物、病毒或其他污染，這些設施可能需要關閉很長一段時間以調查和補救污染，這可能會推遲臨牀試驗並對我們的業務造成不利影響。此外，如果FDA確定我們的第三方製造商的工廠不符合FDA的法律和法規，包括那些管理cGMP的法律和法規，FDA可能會拒絕NDA批准，直到缺陷得到糾正或我們將NDA中的製造商替換為符合法規的製造商。
此外，臨牀試驗或商業規模的大規模生產還存在風險，其中包括成本超支、工藝放大的潛在問題、工藝重複性、穩定性問題、符合cGMP、批次一致性和原材料的及時可獲得性。即使我們的合作者獲得了我們的任何候選產品的監管批准，也不能保證製造商能夠按照FDA或其他監管機構可接受的規格生產獲得批准的產品，以生產足夠數量的產品，以滿足產品可能推出的要求或未來的潛在需求。如果我們的製造商不能生產足夠的數量用於臨牀試驗或商業化，商業化努力將受到損害，這將對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生不利影響。
擴大生物製藥製造流程是一項艱鉅且不確定的任務，我們的第三方製造商可能不具備完成實施、製造和開發流程所需的能力。如果我們無法充分驗證或擴大我們現有製造商工廠的製造流程，我們將需要轉移到另一家制造商並完成製造驗證過程，這可能是漫長的。如果我們能夠與合同製造商充分驗證和擴大我們的候選產品的製造工藝，我們仍然需要與該合同製造商談判一項商業供應協議，並且不確定我們是否能夠就我們可以接受的條款達成協議。
我們不能向您保證，未來不會發生與我們的任何候選產品或產品的製造有關的任何穩定性或其他問題。如果我們的第三方製造商遇到任何這些困難，我們在計劃的臨牀試驗中向患者提供任何候選產品的能力將受到威脅，一旦獲得批准，我們向患者提供產品的能力將受到威脅。臨牀試驗供應的任何延遲或中斷都可能推遲計劃的臨牀試驗的完成，增加與維持臨牀試驗計劃相關的成本，並根據延遲的時間段，要求我們以額外費用開始新的臨牀試驗或完全終止臨牀試驗。任何影響我們候選產品或產品的臨牀或商業製造的不利發展都可能導致發貨延遲、庫存短缺、批次故障、產品撤回或召回，或我們候選產品或產品供應的其他中斷。我們還可能不得不進行庫存註銷，併為產品候選或不符合規格的產品產生其他費用和支出，進行昂貴的補救努力或尋求更昂貴的製造替代方案。因此，在我們供應鏈的任何層面上遇到的故障或困難都可能對我們的業務產生不利影響，並延遲或阻礙我們的任何候選產品或產品的開發和商業化，如果獲得批准，可能會對我們的業務、前景、財務狀況和運營結果產生不利影響。
作為我們工藝開發工作的一部分，我們還可能出於各種原因，如控制成本、實現規模、縮短加工時間、提高製造成功率或其他原因，在開發過程中的不同時間點對製造工藝進行更改。這些變化有可能無法實現預期目標，任何這些變化都可能導致我們的候選產品表現不同，並影響我們正在進行的臨牀試驗或未來臨牀試驗的結果。在某些情況下，製造過程中的更改可能需要我們執行離體在進行更高級的臨牀試驗之前，進行可比性研究並從患者那裏收集更多數據。例如，我們在臨牀開發過程中的過程變化可能要求我們顯示在臨牀早期或試驗早期使用的產品與在臨牀後期或試驗後期使用的產品的可比性。
有關知識產權的風險
如果我們不能為我們的技術或候選產品獲得、維護和實施專利保護，我們候選產品的開發和商業化可能會受到不利影響。
我們的成功在一定程度上取決於我們為我們的候選產品獲得和維護專利和其他形式的知識產權的能力，包括他人知識產權的許可證內，以及我們保護我們的商業祕密、防止第三方侵犯我們的專有權和運營的能力。
而不侵犯他人的專有權。截至2022年9月30日，我們在美國和全球許多其他主要司法管轄區(包括歐洲、日本和中國)擁有多個項目(包括我們的候選產品)的各種已發佈專利和正在申請的專利，以保護我們的整合素治療化合物。此外，我們與兒童醫學中心公司或CMCC協議就某些美國專利以及與修飾整合素多肽、含有修飾整合素多肽的可結晶二聚體和相關方法相關的美國專利申請持有獨家全球許可協議。我們可能無法及時或根本無法就我們候選產品的某些方面申請專利。此外，我們可能無法以合理的成本或及時地起訴所有必要或可取的專利申請，或維持、執行和許可任何可能從該等專利申請中發出的專利。我們也有可能在獲得專利保護為時已晚之前，無法確定我們的研發成果中可申請專利的方面。我們可能無權控制我們從第三方獲得許可的所有專利申請的準備、提交和起訴，或維護向第三方許可的專利的權利。因此，不得以符合我們業務最佳利益的方式起訴和強制執行這些專利和申請。我們未來獲得的專利可能還不夠廣泛，不足以阻止其他人使用我們的技術或開發與之競爭的產品和技術。我們不能保證我們的任何未決專利申請都會導致頒發或授予專利。, 我們未來頒發或授予的任何專利不會在以後被發現是無效或不可執行的，或者任何未來頒發或授予的專利將包括足夠廣泛的索賠，以涵蓋我們的候選產品或針對我們的競爭對手提供有意義的保護。此外，生物技術和生物製藥公司的專利地位可能非常不確定，因為它涉及複雜的法律和事實問題。我們只有在我們當前和未來的專有技術和產品候選被有效和可執行的專利覆蓋，或有效地作為商業祕密加以保護的範圍內，才能保護我們的專有權利不被第三方未經授權使用。如果第三方披露或盜用我們的專有權，可能會對我們的市場地位產生實質性的不利影響。
我們未決的專利申請不能針對實踐此類申請中所要求的技術的第三方強制執行，除非和直到專利從此類申請中頒發。假設可專利性的其他要求得到滿足，目前，第一個提交專利申請的發明人通常有權獲得專利。然而，在2013年3月16日之前，在美國，最先發明所要求保護的發明的人享有專利。科學文獻中發表的發現往往落後於實際發現，美國和其他司法管轄區的專利申請通常在申請18個月後才發表，有時甚至根本不發表。因此，我們不能確定我們、我們的許可人或協作者或任何未來的戰略合作伙伴是第一個在我們擁有或許可的專利或未決專利申請中提出要求的發明的人，或者我們、我們的許可人或協作者或任何未來的戰略合作伙伴是第一個為此類發明申請專利保護的人。
美國專利商標局(USPTO)和各種外國政府專利機構要求在專利過程中遵守大量的程序、文件、費用支付和其他規定。在某些情況下，不遵守規定可能導致專利或專利申請的放棄或失效，從而導致相關司法管轄區的專利權部分或全部喪失。在這種情況下，競爭對手可能會比其他情況下更早進入市場。美國專利商標局和外國專利局在授予專利時採用的標準並不總是統一或可預測的。例如，關於生物技術和生物製藥專利中允許的專利標的或權利要求的範圍，世界範圍內沒有統一的政策。因此，我們不知道未來對我們的專有產品和技術的保護程度。獲得專利的過程既耗時又昂貴，有時甚至無法預測。
一旦授予，在許可或授予專利後的一段給定時間內，專利可繼續接受反對、幹擾、複審、授予後審查、各方間在法院或專利局或類似程序中的審查、廢止或派生訴訟，在此期間，第三方可以對此類初始授權提出異議。此類訴訟可能會持續很長一段時間，任何此類訴訟中的不利裁決可能會縮小由此攻擊的允許或批准索賠的範圍，或者可能導致我們的專利全部或部分無效，或被認為不可執行，這可能允許第三方將我們的候選產品商業化，並在不向我們付款的情況下直接與我們競爭。此外，不能保證：
•其他公司將不能或可能不能製造、使用或銷售與我們的候選產品相同或相似但不在我們擁有或許可的專利權利要求範圍內的化合物；
•我們或我們的許可人，或者我們現有的或未來的合作者是第一個做出我們擁有或許可的每項已發佈專利和未決專利申請所涵蓋的發明的人；
•我們或我們的許可人，或者我們現有的或未來的合作者是第一批提交涉及我們發明的某些方面的專利申請的人；
•其他公司不會在不侵犯我們知識產權的情況下獨立開發類似或替代技術或複製我們的任何技術；
•第三方不得挑戰我們的專利，如果受到挑戰，法院將裁定我們的專利是有效的、可強制執行的和被侵犯的；
•我們擁有或已經許可或將來可能許可的任何已發佈的專利將為我們提供任何競爭優勢，或不會受到第三方的挑戰；
•我們可以開發更多可申請專利的專有技術；
•他人的專利不會對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景產生實質性或不利的影響；以及
•我們的競爭對手不會在我們沒有可強制執行專利權的國家進行研究和開發活動，然後利用從這些活動中學到的信息來開發有競爭力的產品，在我們的主要商業市場銷售。
如果我們或我們的許可方或合作者未能維護涵蓋我們候選產品的專利和專利申請，我們的競爭對手可能會進入市場，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大和不利的影響。此外，如果我們的專利和專利申請提供的保護的廣度或強度受到威脅，無論結果如何，它都可能阻止公司與我們合作，授權、開發或商業化當前或未來的候選產品。
如果我們不能保護我們的商業祕密的機密性，我們的商業和競爭地位將受到損害。
除了為我們候選產品的某些方面尋求專利保護外，我們還認為商業祕密，包括機密和非專利技術，對保持我們的競爭地位很重要。我們對第三方的依賴要求我們分享我們的商業祕密，這增加了競爭對手發現這些祕密或我們的商業祕密被挪用或披露的可能性。我們尋求保護商業祕密以及機密和非專利專有技術，方法之一是與有權獲得此類知識的各方簽訂保密和保密協議，如我們的員工、企業合作者、外部科學合作者、CRO、合同製造商、顧問、顧問和其他第三方。我們還與我們的員工和顧問簽訂保密和發明或專利轉讓協議，要求他們保密並將他們的發明轉讓給我們。儘管做出了這些努力，但任何一方都可能違反協議，泄露我們的專有信息，包括我們的商業祕密，而我們可能無法獲得足夠的補救措施。強制執行一方非法披露或挪用商業祕密的主張是困難、昂貴和耗時的，結果是不可預測的。此外，美國的一些法院和某些外國司法管轄區不太願意或不願意保護商業祕密。如果我們的任何商業祕密是由競爭對手合法獲取或獨立開發的，我們將無權阻止他們使用該技術或信息與我們競爭。此外，我們預計，隨着時間的推移，我們的商業祕密、技術訣竅和專有信息可能會通過獨立發展在行業內傳播。, 期刊論文的發表以及學術和工業科學崗位的人員流動。因此，如果不付出高昂的努力來保護我們的專有技術，我們可能無法阻止其他人利用該技術，這可能會影響我們在國內和國際市場擴張的能力。如果我們的任何商業祕密被泄露給競爭對手或由競爭對手獨立開發，我們的競爭地位將受到損害，這可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
如果獲得批准，其他公司或組織可能會挑戰我們或我們許可方的專利權，或者可能主張阻止我們開發和商業化產品的專利權。
口服整合素治療纖維化和炎症性腸病或其他疾病領域是一個相對較新的科學領域。我們已經申請了與我們的MINT平臺相關的美國專利申請，並已獲得第三方的獨家許可。我們擁有或許可的美國和世界各地主要市場的其他未決專利申請要求許多不同的方法、組合物和工藝，涉及小分子整合素抑制劑和其他療法的發現、開發和製造。
隨着基於小分子整合素抑制劑的治療領域的不斷成熟，世界各地的國家專利局正在處理專利申請。哪些專利將頒發，如果他們頒發了，何時頒發，授予誰，以及提出什麼權利要求，都存在不確定性。此外，第三方可能會試圖使我們的知識產權無效。即使我們的權利沒有受到直接挑戰，爭端也可能導致
我們的知識產權。我們對第三方試圖規避或使我們的知識產權無效的任何辯護對我們來説可能代價高昂，可能需要我們管理層投入大量時間和精力，並可能對我們的業務、財務狀況、運營和前景或我們成功競爭的能力產生重大和不利的影響。如果我們被發現侵犯了第三方的知識產權，我們可能會被迫停止開發、製造或商業化侵權的候選產品或產品，包括法院命令。
我們可能無法在世界各地保護我們的知識產權。
在美國和全球其他司法管轄區申請、起訴、辯護和執行涉及我們技術的專利將是極其昂貴的，而且我們或我們的許可人或合作者的知識產權可能在美國以外的一些國家不存在，或者在一些國家可能沒有美國那麼廣泛。在我們或我們的許可人或合作者尚未獲得專利保護的司法管轄區，競爭對手可能尋求使用我們或我們許可人或合作者的技術來開發競爭產品，並進一步可能將其他侵權產品出口到我們擁有專利保護但與美國相比更難實施專利的地區。競爭對手的產品可能會在我們沒有頒發或授予專利的司法管轄區，或者我們或我們的許可人或協作者頒發或授予的專利聲明或其他知識產權不足以阻止競爭對手在這些司法管轄區的活動的司法管轄區與我們的未來產品展開競爭。某些國家，特別是某些發展中國家的法律制度使專利難以強制執行，這些國家可能不承認其他類型的知識產權保護，特別是與藥品或生物製藥有關的知識產權保護。這可能會使我們或我們的許可人或合作者很難防止在某些司法管轄區侵犯我們或他們的專利或營銷競爭產品，侵犯我們或他們的專有權。在外國司法管轄區強制執行我們的專利權的訴訟可能會導致巨大的成本，並將我們和我們的許可人或合作者的努力和注意力從我們業務的其他方面轉移出去。, 可能會使我們和我們的許可人或合作伙伴的專利面臨被無效或狹義解釋的風險，使我們和我們的許可人或合作伙伴的專利申請面臨無法發佈的風險，並可能引發第三方對我們或我們的許可人或合作伙伴提出索賠。我們或我們的許可人或協作者可能不會在我們或我們的許可人或協作者發起的任何訴訟中獲勝，而且所判給的損害賠償或其他補救措施(如果有)可能沒有商業意義。
當我們選擇對一項發明進行專利保護時，我們通常首先向美國專利商標局提交美國臨時專利申請(優先權申請)。根據《專利合作條約》提出的國際專利申請和/或在非《專利合作條約》國家提出的國家專利申請可在優先權申請後12個月內提交。根據PCT的申請，可以在一個或多個PCT成員國提交國家和地區專利申請。到目前為止，我們還沒有在所有可能提供專利保護的國家和地區司法管轄區申請專利保護。此外，我們可能會決定在授予之前放棄國家和地區的專利申請。最後，每個國家或地區專利局的授予程序是一個獨立的程序，這可能導致專利申請在某些法域可能被有關登記當局拒絕，而由其他法域批准。同樣常見的情況是，根據國家的不同，可能對同一候選產品或技術授予不同範圍的專利保護。
一些司法管轄區的法律對知識產權的保護程度不如美國法律，許多公司在這些司法管轄區保護和捍衞這類權利時遇到了重大困難。如果我們或我們的許可人或合作者在保護知識產權方面遇到困難，或因其他原因無法有效保護對我們在這些司法管轄區的業務至關重要的知識產權，這些權利的價值可能會降低，我們可能會面臨來自這些司法管轄區其他人的額外競爭。許多國家都有強制許可法，根據這些法律，專利權人可能會被強制向第三方授予許可。此外，許多國家限制專利對政府機構或政府承包商的可執行性。在這些國家，專利所有人的補救措施可能有限，這可能會大幅降低此類專利的價值。如果我們或我們的任何許可人或合作者被迫就與我們的業務相關的任何專利向第三方授予許可，我們在相關司法管轄區的競爭地位可能會受到損害，我們的業務、財務狀況、運營結果和前景可能會受到不利影響。
如果我們未能履行我們在任何許可、合作或其他協議下的義務，我們可能被要求支付損害賠償金，並可能失去開發和保護我們的候選產品所必需的知識產權，或者我們可能失去授予再許可的某些權利。
我們依賴於專利、專有技術和專有技術，既有我們自己的，也有別人授權的。我們許可證的任何終止都可能導致重大權利的喪失，並可能損害我們開發候選產品的能力。我們目前的許可，以及我們未來進入的任何許可，都可能強制實施各種開發、商業化、資金、里程碑、版税、勤奮、再許可、保險、專利訴訟
以及對我們的強制執行和/或其他義務。如果我們違反任何這些義務，或以未經授權的方式使用許可給我們的知識產權，我們可能被要求支付損害賠償金，許可方可能有權終止許可，這可能導致我們無法開發、製造和銷售許可技術涵蓋的任何未來產品，或使競爭對手能夠獲得許可技術。此外，我們的許可人可能擁有或控制未被許可給我們的知識產權，因此，無論其是非曲直，我們可能會受到索賠，即我們正在侵犯或以其他方式侵犯許可人的權利。此外，雖然我們目前不能確定我們將被要求為未來產品的銷售支付多少版税義務，但金額可能很大。我們未來的版税義務的金額將取決於我們在成功開發和商業化的產品中使用的技術和知識產權(如果有的話)。因此，即使我們成功地開發了產品並將其商業化，我們也可能無法實現或保持盈利。
此外，根據許可協議，可能會產生關於知識產權的爭端，包括：
•根據許可協議授予的權利範圍和其他與解釋有關的問題；
•我們的候選產品、技術和工藝在多大程度上侵犯了不受許可協議約束的許可方的知識產權；
•根據我們的合作開發關係，對專利和其他權利進行再許可；
•我們在許可協議下的盡職義務，以及哪些活動滿足這些盡職義務；
•由我們的許可人、我們和我們的合作伙伴共同創造或使用知識產權而產生的發明和專有技術的發明和所有權；以及
•專利技術發明的優先權。
此外，我們目前從第三方獲得知識產權或技術許可的協議很複雜，此類協議中的某些條款可能會受到多種解釋的影響。任何可能出現的合同解釋分歧的解決可能會縮小我們認為是我們對相關知識產權或技術的權利的範圍，或者增加我們認為是相關協議下我們的財務或其他義務，這兩種情況中的任何一種都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。此外，如果圍繞我們許可的知識產權的糾紛阻礙或損害我們以商業上可接受的條款維持目前的許可安排的能力，我們可能無法成功開發和商業化受影響的候選產品，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
我們、我們的許可方或協作者或任何未來的戰略合作伙伴可能需要訴諸訴訟來保護或強制執行我們的專利或其他專有權，所有這些都可能代價高昂且耗時，推遲或阻止我們候選產品的開發和商業化，或者在授予我們的專利時將專利申請和其他專有權利置於危險境地。
競爭對手可能會侵犯我們擁有或授權的專利、專利申請或其他知識產權。如果我們對第三方提起法律訴訟，以強制執行涵蓋我們的候選產品或技術的專利，被告可以反訴我們的專利無效或不可強制執行。在美國的專利訴訟中，被告聲稱無效或不可執行的反訴很常見。質疑有效性的理由可能是據稱未能滿足幾項法定要求中的任何一項，包括缺乏新穎性、缺乏適當的書面描述、明顯或無法實施。不可執行性主張的理由可能是，與專利訴訟有關的個人在起訴期間向美國專利商標局隱瞞了相關信息，或做出了誤導性陳述。在專利訴訟期間，法律斷言無效或不可執行後的結果是不可預測的。例如，關於有效性問題，我們不能確定沒有無效的先前技術，而我們和專利審查員在起訴期間並不知道這一點。如果被告在無效或不可強制執行的法律主張上獲勝，我們將失去至少部分，甚至全部，對我們的一個或多個候選產品或我們平臺技術的某些方面的專利保護。這種專利保護的喪失可能會對我們的業務、財務狀況產生實質性的不利影響, 經營成果及前景展望。由第三方引起或由我們提起或由美國專利商標局宣佈的幹擾或派生程序可能是確定與我們的專利或專利申請有關的發明的發明性或優先權所必需的。不利的結果可能要求我們停止使用相關技術，或者試圖從勝利方那裏獲得授權。如果勝利方不以商業上合理的條款向我們提供許可，或者根本不向我們提供許可，或者如果提供了非獨家許可，而我們的競爭對手獲得了相同的技術，我們的業務可能會受到損害。此外，與訴訟相關的不確定性可能會產生實質性的不利影響
這將影響我們籌集資金以繼續我們的臨牀試驗、繼續我們的研究計劃、從第三方獲得必要的技術許可或建立開發合作伙伴關係以幫助我們將候選產品推向市場的能力。此外，由於知識產權訴訟需要大量的披露，在這類訴訟期間，我們的一些機密信息可能會因披露而被泄露。也可以公開宣佈聽證、動議或其他臨時程序或事態發展的結果。如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，可能會對我們普通股的價格產生實質性的不利影響。如果競爭對手在沒有合法侵犯我們的專利或其他知識產權的情況下圍繞我們受保護的技術進行設計，專利和其他知識產權將無法保護我們的技術。
第三方的知識產權可能會對我們將候選產品商業化的能力產生不利影響，我們、我們的許可人或合作伙伴或任何未來的戰略合作伙伴可能會受到第三方索賠或訴訟，指控侵犯專利或其他專有權，或試圖使專利或其他專有權利無效。為了開發或營銷我們的候選產品，我們可能需要向第三方提起訴訟或獲得許可。這樣的訴訟或許可證可能代價高昂，或者無法以商業合理的條款獲得。
我們、我們的許可人或協作者，或任何未來的戰略合作伙伴，可能會因侵犯或挪用專利或其他專有權而受到第三方索賠。在美國國內和國外，有大量的訴訟涉及生物技術和製藥行業的專利和其他知識產權，包括專利侵權訴訟、幹擾、派生、反對和各方間審查美國專利商標局和相應的外國專利局的程序。可能有已頒發的專利和未決的專利申請要求我們的目標、我們的MINT平臺或我們的候選產品的某些方面，以及我們可能需要應用於我們的候選產品的修改。可能會有要求整合素抑制劑的專利，這些專利可能與我們希望開發的產品相關。因此，有可能一個或多個組織將擁有專利權，而我們需要獲得許可。如果這些組織拒絕以合理的條款向我們授予此類專利權的許可，我們可能無法銷售這些專利所涵蓋的產品或進行研發或其他活動，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。如果我們、我們的許可人或合作伙伴或任何未來的戰略合作伙伴被發現侵犯了第三方專利或其他知識產權，我們可能被要求支付損害賠償金，如果我們或他們被發現故意侵權，可能包括三倍的損害賠償金和律師費。此外，我們、我們的許可人或協作者或任何未來的戰略合作伙伴可能會選擇尋求或被要求尋求第三方的許可，而這些許可可能無法以可接受的條款提供，如果根本沒有的話。即使可以以可接受的條款獲得許可，這些權利也可能是非排他性的，這可能會使我們的競爭對手獲得向我們許可的相同技術或知識產權。如果我們未能獲得所需的許可，我們或我們現有或未來的合作伙伴可能無法基於我們的技術有效地銷售候選產品，這可能會限制我們創造收入或實現盈利的能力，並可能阻止我們產生足夠的收入來維持我們的運營。此外, 我們可能會發現有必要提出索賠或提起訴訟，以保護或執行我們的專利或其他知識產權。我們為任何與專利或其他專有權有關的訴訟或其他程序辯護或提起訴訟的成本可能是巨大的，即使解決方案對我們有利，而且訴訟可能會轉移我們管理層的注意力。我們的一些競爭對手可能比我們更有效地承受複雜專利訴訟的費用，因為他們擁有更多的資源。專利訴訟或其他訴訟的發起和繼續帶來的不確定性可能會推遲我們的研發努力，並限制我們繼續運營的能力。
由於基於整合素的療法前景仍在發展，因此很難對我們在不侵犯第三方權利的情況下進行操作的自由進行最終評估。有許多公司有未決的專利申請，並頒發了廣泛涵蓋整合素的專利，涵蓋針對與我們正在追求的目標相同或相似的目標的整合素，或涵蓋與我們的候選產品相似的化合物。如果不能獲得許可，可能會推遲我們候選產品的商業化。如果向第三方頒發的專利或其他第三方知識產權涵蓋我們的產品、候選產品或其元素，或與我們的發展計劃相關的製造或使用，則我們的競爭地位可能會受到影響。在這種情況下，我們可能無法開發或商業化產品或候選產品，直到此類專利到期，或者除非我們成功提起訴訟，使相關的第三方知識產權無效或無效，或者與知識產權持有人簽訂許可協議(如果以商業上合理的條款可用)。可能存在我們不知道的已頒發專利，這些專利由第三方持有，如果被發現是有效和可強制執行的，可能會被我們的薄荷平臺和候選產品侵犯。也可能有我們不知道的未決專利申請可能會導致已頒發的專利，這些專利可能會被我們的薄荷平臺和候選產品侵犯。如果這樣的侵權索賠應該
如果被起訴並獲得成功，我們可能會被要求支付鉅額損害賠償金，包括可能三倍的損害賠償金和故意侵權的律師費，我們可能會被迫放棄我們的候選產品或向任何專利持有人尋求許可。不能保證許可證將以商業上合理的條款提供，如果有的話。
我們也有可能未能確定相關的第三方專利或申請。例如，在2000年11月29日之前提交的美國申請，以及在該日期之後提交的某些美國申請，將不會在美國境外提交，除非獲得相應的專利。美國和其他地方的專利申請在要求優先權的最早申請後大約18個月公佈，這種最早的申請日期通常被稱為優先權日期。因此，涉及我們的候選產品或薄荷平臺的專利申請可能是在我們不知情的情況下被其他人提交的。此外，在某些限制的限制下，已經公佈的未決專利申請可以在以後進行修改，以涵蓋我們的MINT平臺、我們的候選產品或我們候選產品的使用。第三方知識產權權利人也可能會積極向我們提出侵權索賠。我們不能保證我們能夠成功解決或以其他方式解決此類侵權索賠。如果我們不能以我們可以接受的條款成功解決未來的索賠，我們可能被要求進行或繼續代價高昂、不可預測和耗時的訴訟，如果獲得批准，可能會被阻止或在營銷我們的產品方面遇到重大延誤。對我們提出索賠的當事人可能比我們更有效地維持複雜專利訴訟的費用，因為他們擁有更多的資源。此外，由於與知識產權訴訟或行政訴訟有關的大量披露要求，我們的一些機密信息可能會因披露而被泄露。此外, 任何訴訟的發起和繼續產生的任何不確定性都可能對我們籌集額外資金的能力產生重大不利影響，或對我們的業務、運營結果、財務狀況和前景產生重大不利影響。如果我們在任何此類糾紛中失敗，除了被迫支付損害賠償金外，我們還可能被暫時或永久禁止將我們的任何被認為侵權的候選產品商業化。如果可能的話，我們還可能被迫重新設計候選產品，這樣我們就不再侵犯第三方的知識產權。任何這些事件，即使我們最終獲勝，也可能需要我們轉移大量的財務和管理資源，否則我們將能夠投入到我們的業務中，並可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
知識產權訴訟可能會導致我們花費大量資源，並分散我們的人員對正常職責的注意力。
無論是否有正當理由，與知識產權索賠有關的訴訟和其他法律程序都是不可預測的，通常代價高昂且耗時，可能會從我們的核心業務中分流大量資源，包括分散我們的技術和管理人員的正常職責。此外，由於知識產權訴訟需要大量的披露，在這類訴訟期間，我們的一些機密信息可能會因披露而被泄露。此外，可能會公佈聽證會、動議或其他臨時程序或事態發展的結果，如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，可能會對我們普通股的價格產生重大不利影響。此外，此類訴訟或訴訟可能大幅增加我們的運營虧損，並減少可用於開發活動或任何未來銷售、營銷或分銷活動的資源。
我們可能沒有足夠的財政或其他資源來適當地進行此類訴訟或法律程序。我們的一些競爭對手可能比我們更有效地承擔這類訴訟或法律程序的費用，因為他們有更多的財政資源和更成熟和發展的知識產權組合。因此，儘管我們做出了努力，但我們可能無法阻止第三方侵犯或挪用我們的知識產權或成功挑戰我們的知識產權。專利訴訟或其他訴訟的發起和繼續所產生的不確定性可能會對我們在市場上的競爭能力產生重大不利影響。
我們可能會受到指控，稱我們或我們的員工或顧問錯誤地使用或披露了我們員工或顧問的前僱主或其客户的所謂商業機密。這些索賠的辯護成本可能很高，如果我們不這樣做，我們可能會被要求支付金錢損害賠償，並可能失去寶貴的知識產權或人員。
我們的許多員工，包括我們的管理層，以前受僱於大學或生物技術或生物製藥公司，包括我們的競爭對手或潛在競爭對手。其中一些僱員簽署了所有權、保密和競業禁止協議
就業。儘管目前沒有針對我們的索賠懸而未決，但我們可能會受到這些員工、我們許可人或合作者的員工或我們無意或以其他方式使用或泄露其前僱主的商業祕密或其他專有信息的指控。可能有必要提起訴訟來抗辯這些指控。如果我們或我們的許可方或合作者未能為此類索賠辯護，除了支付金錢損害賠償外，我們還可能失去寶貴的知識產權或人員。失去關鍵研究人員或他們的工作產品可能會阻礙我們開發和最終商業化我們的候選產品的能力，或者阻止我們開發和商業化我們的候選產品，這可能會嚴重損害我們的業務。即使我們或我們的許可方或合作者成功地對這些索賠進行了辯護，訴訟也可能導致鉅額成本並分散管理層的注意力。
專利條款可能不足以在足夠長的時間內保護我們在候選產品上的競爭地位。
專利的壽命是有限的。在美國，如果及時支付所有維護費，專利的自然失效時間通常是自其在美國最早的非臨時申請日期起20年。可以進行各種專利期限的調整或延長，但專利的有效期及其提供的保護是有限的。即使我們的候選產品獲得了專利，一旦專利有效期到期，我們可能會面臨來自競爭產品的競爭，包括仿製藥或生物仿製藥。考慮到新產品候選產品的開發、測試和監管審查所需的時間，保護這些候選產品的專利可能會在這些候選產品商業化之前或之後不久到期。因此，我們擁有和許可的專利組合可能不會為我們提供足夠的權利，以排除其他公司將與我們相似或相同的產品商業化。
獲得和維護我們的專利保護有賴於遵守政府專利機構提出的各種程序、文件提交、費用支付和其他要求，如果不符合這些要求，我們的專利保護可能會減少或取消。
專利和/或申請的定期維護費、續期費、年金費和各種其他政府費用將在專利和/或申請的有效期內分幾個階段支付給美國專利商標局和美國以外的各種政府專利機構。我們有系統提醒我們支付這些費用，我們聘請顧問和外部公司和/或依賴我們的外部律師向USPTO和非美國專利機構支付這些費用。美國專利商標局和各種非政府專利機構要求在專利申請過程中遵守一些程序、文件、費用支付和其他類似條款。我們聘請了聲譽良好的律師事務所和其他專業人士來幫助我們遵守，在許多情況下，疏忽可以通過支付滯納金或通過適用規則的其他方式來糾正。但是，在某些情況下，不遵守規定可能導致專利或專利申請被放棄或失效，從而導致相關法域的專利權部分或全部喪失。在這種情況下，我們的競爭對手可能會進入市場，這種情況將對我們的業務產生實質性的不利影響。
美國專利和前美國專利法的變化可能會降低專利的總體價值，從而削弱我們保護我們的候選產品的能力。
美國或其他司法管轄區的專利法或專利法解釋的變化，可能會增加圍繞專利申請的起訴以及已頒發專利的執行或辯護的不確定性和成本。在美國，最近對專利法的大量修改和對USPTO規則的擬議修改可能會對我們保護我們的技術和執行我們的知識產權的能力產生重大影響。我們不能向您保證後續裁決不會對我們的專利或專利申請產生不利影響。除了關於我們未來獲得專利的能力的不確定性增加之外，這種事件的結合也造成了關於一旦授予專利的價值的不確定性。根據美國國會、聯邦法院和USPTO以及可能尋求專利保護的其他國家的類似立法和監管機構的決定，管理專利的法律和法規可能會以不可預測的方式發生變化，特別是在藥品專利保護方面，這將削弱我們獲得新專利或執行我們或我們的許可人或合作者的現有專利和我們未來可能獲得的專利的能力。
如果我們的商標和商號沒有得到充分的保護，那麼我們可能無法在我們感興趣的市場上建立起知名度，我們的業務可能會受到不利影響。
我們的普通法商標或商號可能會受到挑戰、侵犯、規避或宣佈為通用商標，或被確定為侵犯其他商標。我們可能無法保護我們對這些商標和商品名稱的權利，或者可能被迫停止使用這些名稱，因為我們需要這些名稱來獲得潛在合作伙伴的名稱認可，或者
我們感興趣的市場中的客户。如果我們不能根據我們的商標和商號建立名稱認可，我們可能無法有效地競爭，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大和不利的影響。
與政府監管相關的風險
我們和/或我們的合作者可能無法獲得或延遲獲得美國或外國監管機構的批准，因此無法將我們的候選產品商業化。
我們的候選產品受到廣泛的政府法規的約束，這些法規涉及藥品的研究、測試、開發、製造、審批、記錄保存、報告、標籤、儲存、包裝、廣告和促銷、定價、審批後監控、營銷和分銷。在新藥上市之前，需要在美國和許多外國司法管轄區成功完成嚴格的臨牀前試驗和臨牀試驗，以及廣泛的監管批准程序。滿足這些和其他監管要求是昂貴的、耗時的、不確定的，而且可能會出現意想不到的延誤。我們單獨開發或與我們的合作者合作開發的候選產品可能都不會獲得我們或我們現有或未來的合作者開始銷售它們所需的監管批准。
我們之前沒有進行和管理臨牀試驗的經驗，這些試驗需要獲得監管部門的批准，包括FDA的批准。獲得FDA和其他批准所需的時間是不可預測的，但通常需要在臨牀試驗開始後多年，這取決於候選產品的類型、複雜性和新穎性。FDA及其外國同行在監管我們時使用的標準需要判斷，而且可能會發生變化，這使得很難確定地預測它們的應用。我們對臨牀前和臨牀活動數據進行的任何分析都需要得到監管機構的確認和解釋，這可能會推遲、限制或阻止監管部門的批准。我們或我們的合作者也可能會遇到由於新的政府法規導致的意外延遲或成本增加，例如，未來的立法或行政行動，或者在產品開發、臨牀試驗和FDA監管審查期間FDA政策的變化。此外，與新冠肺炎相關的感染和死亡正在擾亂全球某些醫療和醫療監管體系。這種幹擾可能會將醫療資源從FDA和類似的外國監管機構那裏分流出來，或者實質性地推遲其審查。目前尚不清楚，如果發生這些幹擾，這些幹擾還會持續多久。此類中斷導致的臨牀前研究或臨牀試驗的任何延期或取消優先順序，或監管審查的延遲，都可能對我們候選產品的開發和研究產生重大影響。無法預測是否會頒佈更多的立法變化，或者FDA或外國的法規、指南或解釋是否會改變，或者這些變化的影響(如果有的話)。
鑑於我們正在開發的候選產品，無論是單獨開發還是與我們的合作伙伴共同開發，都代表了一種新的治療方法，FDA及其外國同行可能尚未就這些候選產品制定任何明確的政策、做法或指南。此外，FDA可能會對我們可能提交的任何保密協議做出迴應，定義我們沒有預料到的要求。這樣的反應可能會推遲我們候選產品的臨牀開發。此外，由於我們可能會為某些疾病尋求批准的治療方法，為了獲得監管部門的批准，我們可能需要通過臨牀試驗證明，我們開發的用於治療這些疾病的候選產品(如果有)不僅安全有效，而且比現有產品更安全或更有效。此外，近年來，FDA在新藥審批程序和FDA標準方面，特別是在產品安全方面，面臨着越來越大的公眾和政治壓力。
在獲得所需批准方面的任何延誤或失敗都可能對我們從我們正在尋求批准的特定候選產品創造收入的能力產生重大和不利的影響。此外，任何銷售產品的監管批准都可能受到我們銷售該產品的批准用途或標籤或其他限制的限制。
我們還受到或可能在未來受到許多外國監管要求的約束，這些要求管理着臨牀試驗的進行、製造和營銷授權、定價和第三方報銷。外國監管審批流程因國家/地區而異，可能包括與上述FDA審批流程相關的所有風險，以及可歸因於滿足外國司法管轄區當地法規的風險。此外，獲得批准所需的時間可能與獲得FDA批准所需的時間不同。FDA的批准並不能確保獲得美國以外監管機構的批准，反之亦然。任何延遲或未能獲得美國或外國監管機構對候選產品的批准都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。
即使我們的任何候選產品獲得了監管機構的批准，我們也將受到持續的監管義務和持續的監管審查的約束，這可能會導致大量的額外費用。此外，我們的候選產品如果獲得批准，可能會受到標籤和其他限制以及市場退出的影響。如果我們不遵守監管要求或我們的產品遇到意想不到的問題，我們也可能受到處罰。
我們或我們現有或未來的合作伙伴為我們的候選產品獲得的任何監管批准也可能受到對產品上市所批准的指定用途的限制或批准條件的限制，或者包含可能代價高昂的上市後測試和監督要求，以監控候選產品的安全性和有效性。
此外，如果FDA或類似的外國監管機構批准我們的任何候選產品，產品的製造過程、標籤、包裝、分銷、批准後監測和不良事件報告、儲存、進口、出口、廣告、促銷和記錄將受到廣泛和持續的監管要求。FDA擁有重要的上市後權力，包括要求根據新的安全信息更改標籤的權力，以及要求上市後研究或臨牀試驗評估與產品使用相關的安全風險或要求從市場上召回該產品的權力。FDA還有權要求批准後的REMS計劃，這可能會對批准的藥物的分銷或使用施加進一步的要求或限制。我們用來製造未來產品的製造設施，如果有的話，也將接受FDA和其他監管機構的定期審查和檢查，包括是否繼續符合cGMP要求。如果我們的第三方製造商、製造工藝或設施發現任何新的或以前未知的問題，可能會導致對產品、製造商或設施的限制，包括將產品從市場上撤回。如果我們依賴第三方製造商，我們將無法控制此類製造商遵守適用的規章制度。任何產品推廣和廣告也將受到監管要求和持續的監管審查。FDA對製造商使用其產品的通信施加了嚴格的限制。如果我們以與FDA批准的標籤不一致或不符合FDA規定的方式宣傳我們的候選產品, 我們可能會受到執法行動的影響。如果我們或我們現有或未來的合作伙伴、製造商或服務提供商未能遵守我們尋求銷售產品的美國或外國司法管轄區適用的持續法規要求，我們或他們可能會受到罰款、警告信、臨牀試驗暫停、FDA或類似外國監管機構延遲批准或拒絕批准未決申請或已批准申請的補充、暫停或撤回監管批准、產品召回和扣押、產品行政拘留、拒絕允許產品進出口、經營限制、禁令、民事處罰和刑事起訴。
隨後發現產品存在以前未知的問題，包括預料不到的嚴重程度或頻率的不良事件，或我們的第三方製造商或製造流程，或未能遵守監管要求，可能會導致以下情況，其中包括：
•限制產品的銷售或製造、將產品從市場上召回或自願或強制召回產品；
•對臨牀試驗處以罰款、警告或無標題信函或暫停；
•FDA拒絕批准我們或我們的戰略合作伙伴提交的未決申請或已批准申請的補充申請；
•暫停或吊銷產品許可審批；
•扣押、扣留或拒絕允許進口或出口產品；以及
•禁制令或施加民事或刑事處罰。
FDA的政策可能會改變，政府可能會頒佈額外的法規，以阻止、限制或推遲對我們候選產品的監管批准。例如，2016年12月，21ST世紀治療法案，或治療法案，簽署成為法律。除其他事項外，《治療法案》旨在使藥品和生物製品的監管現代化，並刺激創新。如果我們緩慢或無法適應現有要求的變化或採用新的要求或政策，或者如果我們無法保持監管合規性，我們可能會失去我們可能獲得的任何營銷批准，我們可能無法實現或維持盈利能力，這將對我們的業務產生不利影響。
我們也無法預測美國或國外未來的立法或行政或行政行動可能產生的政府監管的可能性、性質或程度。FDA人員配備的變化
可能會導致FDA的響應延遲，或其審查提交或申請、發佈法規或指導、或及時或根本沒有實施或執行監管要求的能力。如果聯邦政府再次大幅停擺，也會導致類似的後果，比如2018年12月22日至2019年1月25日發生的那次。很難預測這些要求將如何實施，以及它們將在多大程度上影響FDA行使其監管權力的能力。如果任何立法、行政命令或機構資金失誤對FDA在正常過程中參與監督和執行活動的能力造成限制，我們的業務可能會受到負面影響。
我們可能會面臨醫療保健立法改革措施的困難。
現有的監管政策可能會改變，可能會頒佈額外的政府法規，以阻止、限制或推遲對我們候選產品的監管批准。我們無法預測美國或國外未來的立法或行政行動可能產生的政府監管的可能性、性質或程度。如果我們緩慢或無法適應現有要求的變化或採用新的要求或政策，或者如果我們無法保持監管合規性，我們可能會失去我們可能獲得的任何營銷批准，我們可能無法實現或維持盈利。
在美國，已經並將繼續有許多立法倡議來控制醫療成本。例如，2010年3月，《患者保護和平價醫療法案》(Patient Protection And Affordable Care Act)--經《醫療和教育協調法案》(Healthcare And Education Harciliation Act)或ACA--修訂後頒佈，極大地改變了政府和私營保險公司為醫療保健融資的方式，並對美國製藥業產生了重大影響。ACA除其他事項外，(I)通過為後續生物製品創建許可證框架，使治療性生物製品受到低成本生物仿製藥的潛在競爭，(Ii)禁止使用一種新的方法，根據該方法，對吸入、輸液、滴注、植入或注射的藥物和治療性生物製品計算製造商在醫療補助藥物退税計劃下所欠的退税，(Iii)增加醫療補助藥物退税計劃下製造商欠下的最低醫療補助退税，並將退税計劃擴大到登記在醫療補助管理的護理組織中的個人，(4)對某些品牌處方藥和治療性生物製品的製造商根據其在某些政府醫療保健方案中的市場份額在這些實體之間分攤的年度不可抵扣的費用和税收確定；(5)建立新的Medicare Part D承保缺口折扣計劃，其中製造商現在必須同意在其承保間隔期內向符合條件的受益人提供適用品牌藥品和治療性生物製品談判價格的70%的銷售點折扣，作為製造商的門診藥物和治療性生物製品納入Medicare Part D的條件；(Vi)擴大醫療補助計劃的資格標準，除其他外, 允許各州為更多的個人提供醫療補助覆蓋範圍，並通過為收入低於或低於聯邦貧困水平133%的個人增加新的強制性資格類別，從而潛在地增加製造商的醫療補助回扣責任，(Vii)擴大公共衞生計劃下有資格獲得折扣的實體，(Viii)創建一個新的以患者為中心的結果研究所，以監督、確定優先事項，並進行臨牀有效性比較研究，以及為此類研究提供資金，以及(Ix)在聯邦醫療保險和醫療補助服務中心(CMS)建立醫療保險創新中心，以測試創新的支付和服務交付模式，以降低聯邦醫療保險和醫療補助支出，可能包括處方藥支出。
已經進行了立法和司法努力，以修改、廢除或以其他方式使ACA的全部或某些條款無效，包括特朗普政府期間採取的措施。除其他外，《税法》包括一項條款，該條款自2019年1月1日起廢除ACA對某些未能在一年的全部或部分時間內保持合格醫療保險的個人實施的基於税收的分擔責任支付，這通常被稱為“個人強制”。2020年11月，美國最高法院就美國第五巡迴上訴法院的裁決進行了口頭辯論，該裁決認為個人強制令違憲。2021年6月17日，美國最高法院駁回了對ACA的挑戰，但沒有具體裁決ACA的合憲性。因此，ACA將以目前的形式繼續有效。此外，在美國最高法院做出裁決之前，總裁·拜登發佈了一項行政命令，啟動了從2021年2月15日到2021年8月15日的特別投保期，目的是通過ACA市場獲得醫療保險。行政命令還指示某些政府機構審查和重新考慮限制獲得醫療保健的現有政策和規則，包括重新審查包括工作要求的醫療補助示範項目和豁免計劃，以及通過醫療補助或ACA獲得醫療保險覆蓋範圍造成不必要障礙的政策。ACA有可能在未來受到進一步的司法或國會挑戰。目前尚不清楚任何旨在廢除、取代、修改或廢除ACA或其實施條例或其部分內容的努力，以及拜登政府的醫療改革措施將如何影響ACA或我們的業務。另外, 2020年聯邦支出計劃永久取消，自2020年1月1日起，ACA規定的對某些
高成本的僱主贊助的保險計劃和對非豁免醫療器械徵收的醫療器械消費税，從2021年1月1日起生效，也取消了健康保險公司的税收。此外，2018年兩黨預算法案(BBA)等修訂了ACA，自2019年1月1日起生效，將參加聯邦醫療保險D部分的製藥製造商所欠的銷售點折扣從50%提高到70%，並縮小了大多數聯邦醫療保險藥物計劃的覆蓋缺口，通常被稱為“甜甜圈洞”。此外，CMS發佈了一項最終規則，將給予各州更大的靈活性，自2020年1月1日起，為個人和小團體市場的保險公司設定基準，這可能會放寬ACA對通過此類市場銷售的保險計劃所要求的基本健康福利。
此外，自ACA頒佈以來，美國還提出並通過了其他立法修改，以減少醫療支出。2011年8月2日，除其他外，2011年預算控制法案制定了國會削減開支的措施。一個赤字削減聯合特別委員會的任務是建議在2013年至2021年期間至少削減1.2萬億美元的赤字，但該委員會無法達到所需的目標，從而觸發了立法自動削減到幾個政府項目。這包括每財年向提供商支付的聯邦醫療保險總額減少2%，自2013年4月1日起生效，除非國會採取進一步行動，否則將一直有效到2030年。CARE法案於2020年3月簽署成為法律，旨在為受新冠肺炎疫情影響的個人和企業提供財政支持和資源，在2020年5月1日至2020年12月31日期間暫停2%的聯邦醫療保險自動減支，並將自動減支延長一年，至2030年。2021年綜合撥款法案將2%的聯邦醫療保險自動減支暫停期限延長至2021年3月31日。此外，2012年的《美國納税人救濟法》進一步減少了對幾類醫療服務提供者的醫療保險支付，包括醫院、成像中心和癌症治療中心，並將政府向提供者追回多付款項的訴訟時效從三年延長到五年。如果聯邦支出進一步減少，預計的預算缺口也可能影響相關機構的能力, 例如FDA或國家衞生研究院，以繼續在目前的水平上運作。分配給聯邦贈款和合同的金額可能會減少或取消。這些削減還可能影響相關機構及時審查和批准研發、製造和營銷活動的能力，這可能會推遲我們開發、營銷和銷售我們可能開發的任何產品的能力。
此外，支付方法可能會受到醫療保健立法和監管舉措的影響。例如，2003年的《聯邦醫療保險處方藥、改進和現代化法案》(MMA)改變了聯邦醫療保險覆蓋和支付藥品的方式。該立法擴大了老年人購買藥品的醫療保險覆蓋範圍，並引入了一種基於醫生管理的藥品平均銷售價格的新報銷方法。此外，這項立法為限制任何治療類別將涵蓋的藥物數量提供了權力。雖然MMA只適用於聯邦醫療保險受益人的藥品福利，但私人支付者在設定自己的報銷費率時往往遵循聯邦醫療保險覆蓋政策和支付限制。因此，MMA導致的任何償還減少都可能導致私人支付者支付的類似減少。
最近，政府對製造商為其銷售的產品設定價格的方式進行了更嚴格的審查，這導致了幾次國會調查，並提出並頒佈了聯邦和州立法，旨在提高產品定價的透明度，審查定價與製造商患者計劃之間的關係，降低聯邦醫療保險下的藥品成本，以及改革政府計劃對藥品的報銷方法。在聯邦一級，前特朗普政府提出的2021財年預算提案包括1350億美元的津貼，以支持尋求減少藥物流程、增加競爭、降低患者自付藥品成本、以及增加患者獲得成本較低的仿製藥和生物相似藥物的立法提案。特別是，在2020年7月24日和2020年9月13日，特朗普政府宣佈了幾項與處方藥定價有關的行政命令，試圖實施政府的幾項提議。FDA還在2020年9月發佈了一項最終規則，為各州制定和提交從加拿大進口藥物的計劃提供指導。2021年7月，總裁·拜登發佈了一項行政命令，支持從加拿大進口藥品，以努力降低處方藥成本，要求衞生與公眾服務部在2021年夏季結束前制定一項解決藥品定價問題的計劃，並鼓勵聯邦貿易委員會利用其規則制定權打擊與將仿製藥和生物仿製藥引入市場相關的不公平反競爭行為。
此外，2020年11月，HHS敲定了一項法規，取消了藥品製造商對降價的安全港保護，直接或通過藥房福利經理，將降價的避風港保護轉移到D部分下的計劃贊助商，除非法律要求降價。該規定還為反映在銷售點的降價創造了一個新的避風港，以及為藥房福利經理和製造商之間的某些固定費用安排創造了一個避風港。CMS還發布了一項臨時最終規則，實施總裁·特朗普的最惠國行政命令，該命令將把某些醫生管理的藥物的聯邦醫療保險B部分付款限制在最低水平
在其他經濟發達國家支付的價格，2021年1月1日生效。2020年12月28日，加利福尼亞州北部的美國地區法院發佈了一項全國性的初步禁令，禁止執行臨時最終規則。2020年12月，CMS發佈了一項最終規則，根據醫療補助藥品返點計劃實施了重大的製造商價格報告變化，包括影響受藥房福利經理累加器計劃影響的製造商贊助的患者援助計劃的規定，以及與某些基於價值的採購安排相關的最佳價格報告。2021年9月9日，拜登政府公佈了一份範圍廣泛的政策建議清單，其中大部分需要由國會執行，以降低藥品價格和藥品支付。在其他改革措施中，HHS計劃包括降低處方藥價格的建議，包括允許聯邦醫療保險談判價格和抑制價格上漲，以及支持加強供應鏈、促進生物仿製藥和仿製藥以及提高價格透明度的市場變化。這些舉措最近達到了頂峯，於2022年8月頒佈了《降低通貨膨脹法案》(IRA)，其中將允許衞生和公眾服務部就CMS根據聯邦醫療保險B部分和D部分報銷的某些藥物和生物製品的銷售價格進行談判，儘管這將僅適用於批准至少7年(生物製品為11年)的高支出單一來源藥物。談判價格將於2026年首次生效，從2023年10月開始，將以法定最高價格為上限，懲罰以高於通貨膨脹率的速度提高聯邦醫療保險B部分和D部分藥物價格的製藥商。愛爾蘭共和軍允許衞生與公眾服務部部長通過指導實施其中的許多規定, 而不是監管，在最初的幾年。不遵守IRA的製造商可能會受到各種處罰，包括民事罰款。愛爾蘭共和軍還將為在ACA市場購買醫療保險的個人提供增強的補貼，直至2025年。這些規定將從2023年開始逐步生效，儘管它們可能會受到法律挑戰。目前尚不清楚這些新法規將在多大程度上實施，以及這些法規或拜登政府未來的任何立法或法規將在多大程度上影響我們的業務，包括我們創造收入和實現盈利的能力。
在州一級，立法機構越來越多地通過立法和實施旨在控制藥品和生物製品定價的法規，包括價格或患者報銷限制、折扣、對某些產品准入和營銷成本披露的限制以及透明度措施，在某些情況下，旨在鼓勵從其他國家進口和批量購買。我們預計未來將採取更多的州和聯邦醫療改革措施，其中任何一項都可能限制聯邦和州政府為醫療產品和服務支付的金額，這可能會導致對我們的候選產品或配套診斷的需求減少或額外的定價壓力。
我們預計，ACA以及未來可能採取的其他醫療改革措施，可能會導致更嚴格的覆蓋標準，並對我們收到的任何批准產品的價格構成額外的下行壓力。實施成本控制措施或其他醫療改革可能會阻止我們創造收入、實現盈利或將我們的產品商業化。
我們與醫療保健提供者、醫療保健組織、客户和第三方付款人的業務和關係將受到適用的反賄賂、反回扣、欺詐和濫用、透明度和其他醫療保健和隱私法律法規的約束，這可能會使我們面臨執法行動、刑事制裁、民事處罰、合同損害、聲譽損害、行政負擔以及利潤和未來收入減少等問題。
我們目前和未來與醫療保健提供者、醫療保健組織、第三方付款人和客户的安排使我們面臨廣泛適用的反賄賂、欺詐和濫用以及其他醫療保健法律和法規，這些法律和法規可能會約束我們研究、營銷、銷售和分銷我們候選產品的業務或財務安排和關係。此外，我們可能會受到美國聯邦政府以及我們開展業務所在的州和外國政府對患者數據隱私和安全的監管。根據適用的聯邦和州反賄賂和醫療保健法律法規進行的限制包括：
•聯邦反回扣法規，除其他事項外，禁止個人和實體直接或間接以現金或實物形式索取、提供、接受或提供報酬，以誘使或獎勵個人推薦或購買、訂購或推薦任何商品或服務，而這些商品或服務可根據聯邦和州醫療保健計劃(如聯邦醫療保險和醫療補助)支付。個人或實體不需要實際瞭解法規或違反法規的具體意圖即可實施違規行為；
•聯邦刑事和民事虛假索賠和民事罰款法律，包括聯邦《虛假索賠法》，可以通過民事舉報人或針對個人或實體的訴訟來強制執行，除其他外，禁止故意向聯邦政府提交或導致提交虛假或欺詐性的付款索賠，明知而製作、使用或導致製作或使用虛假或欺詐性索賠的虛假記錄或陳述，或故意製作或使用與虛假或欺詐性索賠有關的虛假記錄或陳述
為避免、減少或隱瞞向聯邦政府支付款項的義務而作的虛假陳述。此外，某些營銷行為，包括標籤外促銷，也可能違反虛假索賠法律。此外，政府可以斷言，根據聯邦《虛假申報法》，包括因違反聯邦《反回扣條例》而產生的物品和服務的索賠構成虛假或欺詐性索賠；
•HIPAA規定刑事和民事責任，除其他事項外，禁止明知和故意執行或試圖執行詐騙任何醫療福利計劃的計劃，或明知和故意偽造、隱瞞或掩蓋與提供或支付醫療福利、項目或服務有關的重大事實或作出任何重大虛假陳述；與聯邦反回扣法規類似，個人或實體不需要實際瞭解法規或違反法規的具體意圖即可實施違規行為；
•經HITECH修訂的HIPAA及其各自的實施條例，包括2013年1月25日發佈的最終綜合規則，該規則規定某些醫療保健提供者、健康計劃和醫療保健交換所(稱為覆蓋實體)及其業務夥伴在保護個人可識別健康信息的隱私、安全和傳輸方面執行涉及存儲、使用或披露個人可識別健康信息的某些服務(包括強制性合同條款)的義務，並要求在某些違反個人可識別健康信息安全的情況下通知受影響的個人和監管當局；聯邦立法通常被稱為醫生支付陽光法案，作為ACA及其實施條例的一部分，該法案要求根據Medicare、Medicaid或兒童健康保險計劃可報銷的承保藥品、設備、生物製品和醫療用品的某些製造商每年向CMS報告與向醫生(定義為包括醫生、牙醫、驗光師、足科醫生和脊椎按摩師)和教學醫院的某些付款和其他價值轉移有關的信息，以及上述醫生及其直系親屬持有的所有權和投資權益，並在可搜索的網站上公開提供這些信息；
•加州和馬薩諸塞州的隱私法律法規，對健康信息和其他個人身份信息的使用和披露施加了限制性要求(例如，2018年6月，加州頒佈了《加州消費者隱私法》，於2020年1月1日生效，以及《加州隱私權法案》，該法案修改了CCPA，並從2022年1月1日起增加了額外的義務)，賦予加州居民更大的權利來訪問和刪除他們的個人信息，選擇退出某些個人信息共享，並獲得有關如何使用他們的個人信息的詳細信息，並規定了對違規行為的民事處罰。以及針對數據泄露的私人訴權，預計這將增加數據泄露訴訟；導致合規成本和潛在責任增加)；
•1977年修訂的美國《反海外腐敗法》，除其他事項外，禁止美國公司及其僱員和代理人授權、承諾、提供或直接或間接向外國政府官員、國際公共組織和外國政府所有或附屬實體的僱員、外國政治職位候選人、外國政黨或官員提供腐敗或不正當的付款或任何其他有價值的東西；
•類似的州和外國法律法規，如州反回扣和虛假索賠法，可能適用於銷售或營銷安排和索賠，涉及由非政府第三方付款人，包括私營保險公司報銷的保健項目或服務；以及
•一些州法律要求製藥公司遵守制藥行業的自願合規準則和聯邦政府頒佈的相關合規指南，此外還要求藥品製造商報告與向醫生和其他醫療保健提供者支付款項或營銷支出和藥品定價信息有關的信息，州和地方法律要求藥品銷售代表註冊，以及管理某些情況下健康信息的隱私和安全的州法律，其中許多法律在很大程度上彼此不同，而且往往不會被HIPAA先發制人，從而使合規工作複雜化。
如果我們或我們的合作者、製造商或服務提供商未能遵守適用的聯邦、州或外國法律或法規，我們可能會受到執法行動的影響，這可能會影響我們成功開發、營銷和銷售我們的產品的能力，並可能損害我們的聲譽，並導致市場對我們產品的接受度降低。這些執法行動包括：
•被排除在政府資助的醫療保健計劃之外；以及
•排除了授予我們產品的政府合同的資格。
隱私法、規則和法規經常演變，它們的範圍可能會隨着新的立法、對現有立法的修改和執法的變化而不斷變化，並且可能在不同的司法管轄區之間不一致。在美國、歐洲聯盟和其他地方，消費者、健康和數據保護法的解釋和適用，特別是關於基因樣本和數據的解釋和適用，往往是不確定、相互矛盾和不斷變化的。因此，在可預見的未來，實施標準和執法做法可能仍然不確定，我們無法確定這些未來的法律、法規和標準可能對我們的業務產生什麼影響。我們不能保證當前或未來的法律不會阻止我們生成或維護個人數據，或者患者會同意(在必要時)使用他們的個人數據；這些情況中的任何一種都可能阻止我們進行或發佈必要的研發、製造和商業化，這可能會對我們的業務、運營結果、財務狀況和前景產生實質性的不利影響。
努力確保我們目前和未來與第三方的業務安排符合適用的醫療法律和法規，可能會涉及鉅額成本。政府當局可能會得出結論，認為我們的業務做法不符合當前或未來涉及適用欺詐和濫用或其他醫療保健法律和法規的現行或未來法規、機構指導或判例法。如果我們的業務被發現違反了任何此類要求，我們可能會受到重大處罰，包括民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、返還、監禁、削減或重組我們的業務、失去獲得FDA批准的資格、被排除在參與政府合同、醫療保健報銷或其他政府計劃(包括Medicare和Medicaid)、誠信監督和報告義務，或聲譽損害，任何這些都可能對我們的財務業績產生不利影響。
這些風險不可能完全消除。任何針對我們涉嫌或涉嫌違規行為的行動都可能導致我們招致鉅額法律費用，並可能轉移我們管理層對業務運營的注意力，即使我們的辯護取得成功。此外，在金錢、時間和資源方面，實現並持續遵守適用的法律和法規對我們來説可能是昂貴的。
即使我們能夠將任何候選產品商業化，這些候選產品也可能會受到不利的定價法規或第三方保險和報銷政策的約束，這將損害我們的業務。
管理新藥的監管審批、定價和報銷的規定因國家而異。一些國家要求藥品的銷售價格獲得批准後才能上市。在許多國家，定價審查期從批准上市後開始。在一些國外市場，即使在獲得初步批准後，處方藥生物藥品的定價仍然受到政府的持續控制。因此，我們可能會在特定國家獲得產品的監管批准，但隨後會受到價格法規的約束，這些法規會推遲我們產品的商業發佈，可能會推遲很長時間，並對我們在該國家/地區銷售該產品所能產生的收入產生負面影響。不利的定價限制可能會阻礙我們收回在一個或多個候選產品上的投資的能力，即使我們的候選產品獲得了監管部門的批准。
我們成功地將任何產品商業化的能力還將在一定程度上取決於這些產品和相關治療的承保範圍和足夠的補償將在多大程度上從第三方付款人那裏獲得，其中包括政府當局，如Medicare和Medicaid、私人健康保險公司和其他組織。為自己的病情提供醫療服務的患者通常依靠第三方付款人來報銷與其治療相關的全部或部分費用。承保範圍和第三方付款人的充分報銷對新產品的接受度至關重要。即使我們成功地將一種或多種產品推向市場，這些產品也可能不被認為具有成本效益，任何產品的報銷金額可能不足以讓我們在競爭的基礎上銷售我們的產品。由於我們的計劃處於開發的早期階段，我們目前無法確定其成本效益，也無法確定覆蓋和報銷的可能水平或方法。越來越多地，向患者或醫療保健提供者(如政府和私人保險計劃)報銷的第三方付款人要求製藥公司在標價的基礎上向他們提供預定的折扣，並尋求降低生物製藥產品的收費或報銷金額。如果我們能夠為我們開發的任何產品收取的價格，或者為這些產品提供的保險和補償，與我們的開發和其他成本相比，是不充分的，我們的投資回報可能會受到不利影響。
在獲得新批准的藥物的報銷方面可能會有很大的延誤，而且覆蓋範圍可能比FDA或類似的外國監管機構批准該藥物的目的更有限。
此外，有資格獲得報銷並不意味着任何藥物或治療性生物製劑將在所有情況下獲得報銷，或者報銷的費率足以彌補我們的成本，包括研究、開發、製造、銷售和分銷。
如果適用，新藥的臨時報銷水平也可能不足以支付我們的成本，可能不會成為永久性的。報銷率可能基於已報銷的較低成本藥物所允許的付款，可能被合併到其他服務的現有付款中，並可能反映預算限制或聯邦醫療保險數據中的缺陷。藥品的淨價可能會通過政府醫療保健計劃或私人付款人要求的強制性折扣或回扣，以及未來任何限制從可能以低於美國價格銷售的國家進口藥品的法律的放鬆來降低。此外，美國沒有統一的承保和報銷政策，不同支付者的承保和報銷可能有很大差異。因此，從第三方付款人那裏獲得產品的承保和報銷批准是一個既耗時又昂貴的過程，這可能需要我們向每個付款人提供支持科學、臨牀和成本效益的數據，以便在逐個付款人的基礎上使用我們的產品，但不能保證獲得承保和充分的報銷。與新批准的產品的保險覆蓋和報銷有關的不確定性很大。第三方付款人在設置自己的報銷費率時通常依賴於聯邦醫療保險覆蓋政策和支付限制，但除了聯邦醫療保險確定之外，也有自己的方法和審批流程。對於我們開發並獲得監管批准的新藥，我們無法迅速從政府資助和私人支付者那裏獲得保險和足夠的報銷率，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
如果我們決定尋求FDA的快速通道指定，可能不會導致更快的開發或監管審查或批准過程。
我們可能會為我們的一個或多個候選產品尋求快速通道認證。如果一種藥物用於治療嚴重或危及生命的疾病，並且該藥物顯示出解決這種疾病未得到滿足的醫療需求的潛力，則產品贊助商可以申請FDA快速通道認證。FDA擁有廣泛的自由裁量權，是否授予這一稱號，因此，即使我們認為某個特定的候選產品有資格獲得這一稱號，我們也不能向您保證FDA會決定授予它。即使我們確實獲得了快速通道認證，我們可能也不會經歷比傳統FDA程序更快的開發過程、審查或批准。如果FDA認為我們的臨牀開發項目的數據不再支持快速通道的指定，它可能會撤回該指定。
如果我們決定為我們的一些候選產品尋求孤兒藥物指定，我們可能不會成功或可能無法保持與孤兒藥物指定相關的好處，包括補充市場排他性的潛力。
作為我們業務戰略的一部分，我們可能會為我們的一個或多個候選產品尋求孤兒藥物認證，但我們可能不會成功。包括美國和歐洲在內的一些司法管轄區的監管機構可能會將患者人數相對較少的藥物指定為孤兒藥物。根據《孤兒藥品法》，如果一種藥物是用於治療罕見疾病或疾病的藥物，FDA可以將其指定為孤兒藥物。在美國，罕見疾病或疾病的定義通常是指患者人數少於20萬人，或者在美國患者人數超過20萬人，而在美國，沒有合理的預期可以從美國的銷售中收回研發藥物的成本。在美國，孤兒藥物指定使一方有權獲得財政激勵，如為臨牀試驗費用、税收優惠和用户費用減免提供贈款資金的機會。此外，如果一種具有孤兒藥物指定的產品隨後獲得了FDA對其具有這種指定的疾病的第一次批准，該產品有權獲得孤兒藥物排他性，這意味着FDA在七年內不得批准任何其他申請，以相同的適應症銷售相同的產品，除非在有限的情況下，例如顯示出相對於具有孤兒藥物排他性的產品的臨牀優勢，或者製造商無法保證足夠的產品數量。
即使我們在特定適應症中為我們的候選產品獲得了孤兒藥物指定，由於與開發藥品相關的不確定性，我們也可能不是第一個獲得這些孤兒指定適應症候選產品的上市批准的公司。此外，如果我們尋求批准比孤兒指定的適應症更廣泛的適應症，或者如果FDA後來確定指定請求存在重大缺陷，或者如果製造商無法保證足夠數量的產品來滿足患有罕見疾病或疾病的患者的需求，則在美國的獨家營銷權可能會受到限制。此外，即使我們獲得了一種產品的孤兒藥物排他性，這種排他性也可能無法有效地保護該產品免受競爭，因為具有不同活性部分的不同藥物可以被批准用於相同的條件。即使在一種孤兒產品獲得批准後，如果FDA得出結論認為後一種藥物更安全、更有效，那麼FDA隨後也可以批准具有相同活性部分的相同藥物用於相同的疾病
有效或對病人護理作出重大貢獻。孤兒藥物指定既不會縮短藥物的開發時間或監管審查時間，也不會在監管審查或批准過程中給藥物帶來任何優勢。此外，雖然我們可能會為我們的候選產品尋求孤兒藥物稱號，但我們可能永遠不會收到這樣的稱號。
2017年12月22日簽署成為法律的税改立法，將贊助商可能聲稱為抵免的指定孤兒產品的合格臨牀研究費用的金額從50%降至25%。因此，進一步限制了優勢，並可能影響我們未來尋求孤兒藥物稱號的商業戰略。
我們受到美國和某些外國進出口管制、制裁、禁運、反腐敗法和反洗錢法律法規的約束。遵守這些法律標準可能會削弱我們在國內和國際市場上的競爭能力。我們可能會因違規行為面臨刑事責任和其他嚴重後果，這可能會損害我們的業務。
我們受出口管制和進口法律及法規的約束，包括美國出口管理條例、美國海關條例、由美國財政部外國資產管制辦公室實施的各種經濟和貿易制裁條例、1977年修訂的美國反海外腐敗法或FCPA、美國聯邦法典第18篇第201節中包含的美國國內賄賂法規、美國旅行法、美國愛國者法以及我們開展活動所在國家的其他州和國家的反賄賂和反洗錢法律。反腐敗法被廣泛解讀，禁止公司及其員工、代理人、承包商和其他合作者授權、承諾、提供或直接或間接向公共或私營部門的接受者支付不當款項或任何其他有價值的東西。我們可能會聘請第三方銷售我們的產品，在美國境外銷售我們的產品，進行臨牀試驗，和/或獲得必要的許可、許可證、專利註冊和其他監管批准。我們與政府機構或政府附屬醫院、大學和其他組織的官員和員工有直接或間接的互動。我們可能要為員工、代理、承包商和其他合作者的腐敗或其他非法活動負責，即使我們沒有明確授權或實際瞭解這些活動。任何違反上述法律和法規的行為都可能導致重大的民事和刑事罰款和處罰、監禁、喪失進出口特權、取消資格、重新評估税收、違反合同和欺詐訴訟、名譽損害以及其他後果。
美國以外的政府傾向於實施嚴格的價格控制，這可能會對我們的收入產生不利影響，如果有的話。
在一些國家，特別是歐盟成員國，處方藥的定價受到政府的控制。在這些國家，在收到產品上市許可後，與政府當局進行定價談判可能需要相當長的時間。此外，作為費用控制措施的一部分，各國政府和其他利益攸關方可能會在價格和補償水平上施加相當大的壓力。政治、經濟和監管方面的事態發展可能會使定價談判進一步複雜化，在獲得補償後，定價談判可能會繼續進行。歐盟各成員國採用的參考定價和平行分配，或在低價和高價成員國之間進行套利，可以進一步降低價格。為了在一些國家獲得承保範圍和報銷或定價批准，我們或當前或未來的合作者可能被要求進行臨牀試驗或其他研究，將我們候選療法的成本效益與其他可用的療法進行比較，以便獲得或維持報銷或定價批准。第三方付款人或主管當局公佈折扣可能會對公佈國和其他國家的價格或補償水平造成進一步的壓力。如果任何獲準營銷的候選產品無法獲得或在範圍或金額上受到限制，或者如果定價設定在不令人滿意的水平，我們的業務、財務狀況、運營結果或前景可能會受到實質性的不利影響。此外，由於英國脱歐，英國和歐盟之間將有一個過渡期，直到2020年底之前談判達成一項全面的貿易協定。從2021年開始，英國成為GDPR框架下的第三個國家。然而，我們可能會招致負債、費用、成本, GDPR及適用的歐盟成員國和英國隱私法規定的與我們為遵守這些法律而採取的任何措施相關的其他運營損失。
歐洲的數據收集受到有關個人信息的使用、處理和跨境轉移的限制性規定的約束。
歐盟個人健康數據的收集和使用受數據保護指令的規定管轄，自2018年5月起，受一般數據保護條例(GDPR)的規定管轄。這些指令對與個人數據有關的個人的同意、向個人提供的信息、向主管國家數據保護機構通知數據處理義務以及個人數據的安全和保密提出了幾項要求。數據保護指令和GDPR還對將個人數據從歐盟轉移到美國實施了嚴格的規則。此外，GDPR還加大了審查力度
關於將個人數據從位於歐洲經濟區的臨牀試驗地點轉移到美國和其他司法管轄區的情況，歐盟委員會認為這些司法管轄區沒有“足夠的”數據保護法。例如，根據歐盟法院2015年10月的一項裁決，向已被認證為美國安全港計劃成員的美國公司轉移個人數據被宣佈無效。2016年7月，歐盟委員會通過了歐盟-美國隱私盾牌框架，即隱私盾牌框架，取代了美國的安全港計劃。2020年7月16日，歐盟法院發佈了一項裁決，宣佈隱私屏蔽框架無效，並將導致實施標準合同條款的公司承擔額外的合規義務，以確保將個人數據轉移到歐洲以外的有效基礎。2020年11月10日，歐洲數據保護委員會就標準合同條款生效所需的額外保障措施發佈了建議。將個人數據從歐盟轉移到美國的能力可能會受到限制。我們和許多其他公司可能被要求採取額外的措施，以完成和維護從歐盟向美國和其他第三方國家傳輸和接收個人數據的合法手段。不遵守數據保護指令、GDPR和歐盟成員國相關國家數據保護法的要求可能會導致罰款(例如，最高可達20,000歐元, 000美元或不超過上一財政年度全球年營業額總額的4%(以較高者為準)和其他行政處罰。GDPR條例可能會對我們處理的個人數據施加額外的責任和責任，我們可能會被要求建立額外的機制，以確保遵守新的數據保護規則。這可能是繁重的，並對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生不利影響。由於GDPR的實施，我們可能需要建立額外的機制，以確保遵守新的數據保護規則。與數據保護當局將尋求強制遵守GDPR的方式有關的重大不確定性尚不清楚。例如，目前尚不清楚當局是否會對在歐盟開展業務的公司進行隨機審計，或者當局是否會等待聲稱其權利受到侵犯的個人提出申訴。執法的不確定性和與確保GDPR合規相關的成本是繁重的，並對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生不利影響。此外，英國退歐給英國的數據保護監管帶來了不確定性。英國頒佈了2018年數據保護法，以直接執行GDPR。
與我們普通股所有權相關的風險
我們的季度經營業績可能大幅波動，或者可能低於投資者或證券分析師的預期，每一種情況都可能導致我們的股價波動或下跌。
我們預計我們的經營業績將受到季度波動的影響。我們的淨虧損和其他經營業績將受到多種因素的影響，包括：
•與我們的MINT平臺、候選產品或未來開發計劃的持續開發相關的費用水平的變化；
•臨牀前和臨牀試驗的結果，或由我們、現有或未來的合作者或許可合作伙伴增加或終止現有或未來的臨牀試驗或資金支持；
•我們執行任何額外的合作、許可或類似安排，以及我們可能根據現有或未來安排支付或收到付款的時間，或終止或修改任何此類現有或未來安排；
•我們可能捲入的任何知識產權侵權訴訟或異議、幹擾或撤銷程序；
•關鍵人員的增減；
•我們、我們的合作伙伴或我們的競爭對手的戰略決策，如收購、剝離、剝離、合資企業、戰略投資或業務戰略的變化；
•如果我們的任何一個候選產品獲得了監管部門的批准，該批准的條款和市場對該候選產品的接受和需求；
•影響我們的候選產品或我們的競爭對手的監管發展；以及
•一般市場和經濟狀況的變化，包括由於新冠肺炎等全球流行病、烏克蘭持續的衝突、通脹、利率上升和持續的勞動力短缺。
如果我們的季度經營業績低於投資者或證券分析師的預期，我們普通股的價格可能會大幅下降。此外，我們經營業績的任何季度波動都可能導致我們普通股的價格大幅波動。我們認為，對我們的財務業績進行季度比較並不一定有意義，也不應依賴於作為我們未來業績的指標。
我們股票的市場價格可能會波動，你可能會損失你的全部或部分投資。
我們普通股的交易價格可能會因各種因素而高度波動，並受到廣泛波動的影響，其中一些因素我們無法控制。由於新冠肺炎疫情等因素，我們的普通股和其他生物製藥公司的普通股的交易價格一直非常不穩定。我們普通股的市場價格可能受到許多因素的影響，包括本節和本報告其他部分以及以下內容中描述的其他風險：
•我們的候選產品、我們的競爭對手、我們現有或未來的合作伙伴的臨牀前研究和臨牀試驗的結果；
•美國和其他國家的法規或法律發展，特別是適用於我們候選產品的法律或法規的變化；
•有競爭力的產品或技術的成功；
•我們、我們未來的商業化合作夥伴或我們的競爭對手對新產品的介紹和公告，以及這些介紹或公告的時間；
•監管機構對我們的產品、臨牀研究、製造工藝或銷售和營銷條款採取的行動；
•我們的財務業績或被認為與我們相似的公司的財務業績的實際或預期變化；
•我們獲得或授權其他技術、產品或候選產品的努力是否成功；
•關於任何未來合作的發展，包括但不限於與開發和商業化合作夥伴的合作；
•製藥和生物技術部門的市場狀況；
•我們或我們的競爭對手宣佈重大收購、戰略合作、合資企業或資本承諾；
•與專利或其他所有權有關的發展或糾紛，包括專利、訴訟事項以及我們為我們的候選產品和產品獲得專利保護的能力；
•我們籌集額外資本的能力或能力以及我們籌集資本的條件；
•關鍵人員的招聘或離職；
•改變醫療保健支付制度的結構；
•收益估計的實際或預期變化或股票市場分析師對我們的普通股、其他可比公司或我們整個行業的建議的變化；
•我們或我們的競爭對手未能達到我們或我們的競爭對手可能給予市場的分析師的預測或指引；
•投資者認為公司估值的波動與我們不相上下；
•宣佈和預期進一步的融資努力；
•新聞界或投資界的投機行為；
•普通股股價和交易量的波動，可能會影響我們的交易流動性和公眾流通股；
•我們、內部人或我們的股東出售我們的普通股；
•我們普通股的集中所有權；
•會計原則的變化；
•維權股東或其他人提起的訴訟；
•恐怖主義行為、戰爭行為或廣泛的內亂時期，如烏克蘭持續的衝突；
•自然災害和其他災害，包括新冠肺炎等全球流行病；
•總體經濟、行業和市場狀況，包括通脹、利率上升和持續的勞動力短缺。
此外，整個股市，特別是製藥、生物製藥和生物技術股票市場，經歷了極端的價格和成交量波動，包括新冠肺炎大流行、通脹加劇、利率上升、全球供應鏈中斷、烏克蘭持續衝突以及因此而實施的全球制裁，這些往往與發行人的經營業績無關或不成比例。這些廣泛的市場和行業因素可能會嚴重損害我們普通股的市場價格，無論我們的實際經營業績如何。實現上述任何風險或任何廣泛的其他風險，包括本“風險因素”部分中描述的風險，都可能對我們普通股的市場價格產生重大和不利的影響。此外，對於股東來説，以股東可以出售較少數量股票的相同價格出售大量股票可能會更加困難。
過去，證券集體訴訟往往是在一家公司的證券市場價格下跌後對其提起的。這一風險與生物製藥公司尤其相關，這些公司近年來經歷了大幅的股價波動。此外，如果我們經歷了他們認為沒有反映我們股票內在價值的市場估值，新冠肺炎疫情引發的市場波動可能會導致股東激進主義情緒增強。與我們的戰略方向競爭或衝突或尋求改變董事會組成的激進活動可能會對我們的經營業績和財務狀況產生不利影響。
出售我們普通股的大量股票可能會導致我們普通股的價格下跌。
在公開市場上出售我們的大量普通股隨時都有可能發生。如果我們的股東或市場認為我們的股東打算在公開市場上出售大量我們的普通股，我們普通股的市場價格可能會大幅下降。
我們無法預測在公開市場出售我們的股票或可供出售的股票將對我們普通股的市場價格產生什麼影響(如果有的話)。然而，未來在公開市場上大量出售我們的普通股，包括在行使我們的已發行認股權證或期權時發行的股票，或認為可能發生此類出售，可能會對我們普通股的市場價格產生不利影響。
我們還預計，未來可能需要大量額外資本才能繼續我們計劃中的業務。為了籌集資本，我們可以在一次或多次交易中以我們不時確定的價格和方式出售普通股、可轉換證券或其他股權證券。如果通過出售和發行股票或其他可轉換為股票的證券來籌集額外資本，我們的股東將被稀釋。這些出售，或者市場上認為大量股票持有者打算出售股票的看法，可能會降低我們普通股的市場價格。
根據我們和傑富瑞之間不時修訂的銷售協議，我們參與了我們普通股的“市場”發售。在銷售協議的某些限制和遵守適用法律的情況下，我們有權在銷售協議期限內的任何時間向Jefferies遞送配售通知。在發出配售通知後，傑富瑞出售的股票數量將根據我們在銷售期內普通股的市場價格和我們與傑富瑞設定的限制而波動。由於每售出股票的每股價格將在銷售期內根據我們普通股的市場價格波動，因此在現階段無法預測最終發行的股票數量(如果有的話)。根據銷售協議出售的任何股份的發行將對我們現有的股東產生稀釋效應。此外，如果我們根據我們在S-3表格中的擱置登記聲明，在其他交易中出售普通股、優先股、可轉換證券和其他股權證券，現有投資者可能會因隨後的出售而被嚴重稀釋，而新投資者可能獲得高於我們現有股東的權利。
我們的主要股東和管理層擁有我們相當大比例的股票，並將能夠控制有待股東批准的事項。
根據截至2022年9月30日我們普通股的實益所有權，我們的高管、董事、5%或更多股本的持有人及其各自的關聯公司實益擁有我們約50%的已發行有表決權股票。因此，如果這些股東齊心協力，將繼續控制
需要股東批准的公司行動的結果，包括選舉董事、修改我們的組織文件、任何合併、合併或出售我們所有或幾乎所有資產以及任何其他重大公司交易。這些股東的利益可能與你的利益不同，甚至可能與你的利益衝突。例如，這些股東可以推遲或阻止我們公司控制權的變更，即使這種控制權變更將使我們的其他股東受益，這可能會剝奪我們的股東在出售我們的公司或我們的資產時獲得普通股溢價的機會，並可能影響我們普通股的現行市場價格。由於投資者認為可能存在或出現利益衝突，股票所有權的顯著集中可能會對我們普通股的交易價格產生不利影響。
根據我們的章程文件和特拉華州法律，反收購條款可能會阻止或推遲對我們的收購，這可能對我們的股東有利，並可能阻止我們的股東試圖更換或撤換我們目前的管理層。
我們重述的公司註冊證書和我們重述的章程經修訂後，包含可能推遲或阻止公司控制權變更的條款。這些規定還可能使股東很難選舉不是由我們董事會現任成員提名的董事或採取其他公司行動，包括對我們的管理層進行變動。這些規定包括：
•建立一個分類的董事會，這樣我們董事會的所有成員就不是一次選舉產生的；
•只允許董事會確定董事人數和填補董事會空缺；
•規定董事只有在“有理由”的情況下才能被免職，而且必須得到三分之二股東的批准；
•需要絕對多數票來修改我們重述的公司證書和重述的章程中的一些條款；
•授權發行“空白支票”優先股，我們的董事會可以用來實施股東權利計劃；
•取消我們的股東召開股東特別會議的能力；
•禁止股東通過書面同意採取行動，這要求所有股東的行動都必須在我們的股東會議上進行；
•禁止累積投票；以及
•制定提名進入董事會或提出股東可在年度股東大會上採取行動的事項的提前通知要求。
我們重述的公司註冊證書中的獨家法院條款可能會限制股東在司法論壇上提出其認為有利於與我們或我們的任何董事、高級管理人員或其他員工發生糾紛的索賠的能力，這可能會阻礙與此類索賠相關的訴訟。
我們重述的公司註冊證書，在法律允許的最大範圍內，規定特拉華州衡平法院是以下的獨家法院：代表我們提起的任何派生訴訟或訴訟；任何違反受託責任的訴訟；根據特拉華州公司法或DGCL、我們重述的公司註冊證書或我們重述的章程對我們提出索賠的任何訴訟；或受內部事務原則管轄的針對我們的索賠的任何訴訟。這一排他性法院條款不適用於為執行《交易法》規定的義務或責任而提起的訴訟。但是，它可以適用於屬於排他性法院規定所列舉的一個或多個類別的訴訟。
這種法院條款的選擇可能會限制股東在司法法院提出其認為有利於與我們或我們的任何董事、高級管理人員或其他員工發生糾紛的索賠的能力，這可能會阻礙與此類索賠有關的訴訟。或者，如果法院發現我們重述的公司註冊證書中包含的法院條款的選擇在訴訟中不適用或不可執行，我們可能會產生與在其他司法管轄區解決此類訴訟相關的額外費用，這可能會損害我們的業務、運營結果和財務狀況。
此外，DGCL的第203條可能會阻礙、推遲或阻止對我公司的控制權變更。第203條對我們與持有我們15%或以上普通股的人之間的合併、業務合併和其他交易施加了某些限制。
修訂後的1933年《證券法》或《證券法》第22條規定，聯邦法院和州法院對為執行《證券法》或其下的規則和條例所產生的任何義務或責任而提出的所有索賠具有同時管轄權。2020年3月，我們修訂並重申了我們重述的章程，規定美利堅合眾國的聯邦地區法院將在法律允許的最大範圍內，成為解決根據證券法或“聯邦論壇條款”提出的訴因的任何投訴的獨家論壇。我們決定通過聯邦論壇的一項規定之前，特拉華州最高法院裁定，根據特拉華州的法律，這些規定在事實上是有效的。雖然不能保證聯邦或州法院將遵循特拉華州最高法院的判決，或決定在特定案件中執行聯邦論壇條款，但聯邦論壇條款的應用意味着，我們的股東為執行證券法所產生的任何義務或責任而提起的訴訟必須向聯邦法院提起，而不能向州法院提起。
《交易法》第27條規定，聯邦政府對為執行《交易法》或其下的規則和條例所產生的任何義務或責任而提出的所有索賠擁有專屬聯邦管轄權。此外，排他性法院條款和聯邦法院條款均不適用於為執行《交易法》規定的任何義務或責任而提起的訴訟。因此，我們的股東必須向聯邦法院提起訴訟，以強制執行《交易法》或其下的規則和條例所產生的任何義務或責任。
我們的股東不會被視為放棄了我們對聯邦證券法和據此頒佈的法規的遵守。
任何個人或實體購買或以其他方式獲得或持有我們的任何證券的任何權益，應被視為已通知並同意我們的獨家論壇條款，包括聯邦論壇條款。這些條款可能會限制股東就他們與我們或我們的董事、高管或其他員工的糾紛在司法法院提出索賠的能力，這可能會阻止針對我們和我們的董事、高管和其他員工的訴訟。
由於我們預計在可預見的未來不會對我們的股本支付任何現金股息，因此資本增值(如果有的話)將是您唯一的收益來源。
我們從未宣佈或支付過我們股本的現金股息。我們目前打算保留我們未來的所有收益(如果有的話)，為我們業務的增長和發展、運營和擴張提供資金，在可預見的未來不會宣佈或支付任何現金股息。因此，我們普通股的資本增值(如果有的話)將是您在可預見的未來唯一的收益來源。
一般風險因素
如果證券或行業分析師不發表關於我們業務的研究或報告，或者如果他們對我們的股票發表不利或誤導性的意見，我們的股價和交易量可能會下降。
我們普通股的交易市場將受到行業或證券分析師發佈的關於我們或我們業務的研究和報告的影響。我們不能控制行業或證券分析師，也不能控制他們報告中的內容和意見。如果報道我們的任何分析師對我們、我們的商業模式、我們的知識產權或我們的股票表現發表了負面或誤導性的意見，或者如果我們的臨牀前研究、臨牀試驗和運營結果未能達到分析師的預期，我們的股價可能會下跌。如果一位或多位這樣的分析師停止對我們的報道，或未能定期發佈有關我們的報告，我們可能會在金融市場失去可見性，這反過來可能導致我們的股價或交易量下降。
如果我們未來不能保持有效的財務報告內部控制系統，我們可能無法準確地報告我們的業務、運營結果、財務狀況和現金流以及未來前景，這可能會對投資者對我們的信心產生不利影響，從而影響我們普通股的價值。
薩班斯-奧克斯利法案要求我們對財務報告和披露控制和程序保持有效的內部控制，並向管理層提交一份關於我們對財務報告的內部控制的有效性的報告。這項評估需要包括披露我們管理層在財務報告內部控制方面發現的任何重大弱點。重大缺陷是指財務報告內部控制的缺陷或缺陷的組合，導致年度或中期財務報表的重大錯報不能得到及時防止或發現的可能性超過了合理的可能性。薩班斯-奧克斯利法案第404條一般還要求我們的獨立註冊會計師事務所證明我們對財務報告的內部控制的有效性。
我們遵守第404條將要求我們產生大量的會計費用並花費大量的管理努力。我們目前沒有內部審計小組，我們依靠有限的會計和財務人員編制必要的系統和程序文件，以執行遵守第404條所需的年度評估。我們可能無法及時完成我們的年度評估、測試和任何必要的補救措施。在評估和測試過程中，如果我們未能發現並糾正任何可能被發現的重大缺陷或重大弱點，或者在財務報告內部控制評估方面遇到問題或延誤，我們將無法斷言我們的財務報告內部控制有效。我們不能向您保證，我們對財務報告的內部控制在未來不會出現重大缺陷或重大缺陷。任何未能對財務報告進行內部控制的行為都可能嚴重抑制我們準確報告財務狀況、運營結果或現金流的能力。如果我們無法得出我們對財務報告的內部控制有效的結論，或者如果我們的獨立註冊會計師事務所確定我們的財務報告內部控制存在重大弱點或重大缺陷，我們可能會對投資者對我們財務報告的準確性和完整性失去信心，我們普通股的市場價格可能會下跌，我們可能會受到納斯達克股票市場、納斯達克、美國證券交易委員會或其他監管機構的制裁或調查。未能彌補財務報告內部控制的任何重大缺陷，或未能維持上市公司所需的其他有效控制制度, 也可能限制我們未來進入資本市場的機會。
我們的披露控制和程序可能無法阻止或檢測所有錯誤或欺詐行為。
我們須遵守經修訂的1934年《證券交易法》或《交易法》的定期報告要求。我們的披露控制和程序旨在合理地確保我們根據交易所法案提交或提交的報告中要求我們披露的信息得到積累，並在美國證券交易委員會規則和表格中指定的時間段內傳達給管理層、記錄、處理、彙總和報告。我們相信，任何披露控制和程序或內部控制和程序，無論構思和運作如何完善，都只能提供合理的、而不是絕對的保證，確保控制系統的目標得以實現。
這些固有的侷限性包括這樣的現實，即決策過程中的判斷可能是錯誤的，故障可能因為簡單的錯誤或錯誤而發生。此外，某些人的個人行為、兩個或兩個以上人的串通或未經授權超越控制，都可以規避控制。因此，由於我們的控制系統的固有限制，由於錯誤或欺詐而導致的錯誤陳述或披露不足的情況可能會發生，而不會被發現。
第二項。 未登記的股權證券銷售和收益的使用
無
項目3.高級證券違約
無
第四項。 煤礦安全信息披露
不適用
第五項。 其他信息
無
第六項。 陳列品
提供S-K規則第601項(本章229.601節)所要求的證物。
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展品
數 | | 描述 | 表格 | 文件編號 | 證物歸檔
日期 | 隨信存檔/提供 |
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| 31.1 | | 根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302節通過的1934年《證券交易法》第13a-14(A)和15d-14(A)條頒發的首席執行幹事證書。 | | | | X |
| 31.2 | | 根據依照2002年薩班斯-奧克斯利法案第302節通過的1934年《證券交易法》第13a-14(A)和15d-14(A)條認證首席財務幹事。 | | | | X |
| 32.1* | | 根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條通過的《美國法典》第18編第1350條規定的首席執行官證書。 | | | | X |
| 32.2* | | 根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906節通過的《美國法典》第18編第1350條對首席財務官的認證。 | | | | X |
| 101.INS | | 內聯XBRL實例文檔。 | | | | X |
| 101.SCH | | 內聯XBRL分類擴展架構文檔。 | | | | X |
| 101.CAL | | 內聯XBRL分類擴展計算鏈接庫文檔。 | | | | X |
| 101.DEF | | 內聯XBRL分類擴展定義Linkbase文檔。 | | | | X |
| 101.LAB | | 內聯XBRL分類擴展標籤Linkbase文檔。 | | | | X |
| 101.PRE | | 內聯XBRL分類擴展演示文稿Linkbase文檔。 | | | | X |
| 104 | | 封面交互數據文件(格式為內聯XBRL，包含在附件101中) | | | | X |
*本合同附件32.1和32.2中提供的證明被視為與本10-Q表格一起提供，並不被視為就《交易法》第18條的目的而言已被視為已提交，或不受該條款的責任約束，也不應被視為通過引用將其納入《證券法》或《交易法》下的任何申請中.
簽名
根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式安排由正式授權的簽署人代表其簽署本報告。
| | | | | | | | |
| 莫尼克控股公司 |
| | |
| | |
| 2022年11月2日 | 發信人： | /s/Praveen P.Tipirneni |
| | Praveen P.Tipirneni，M.D. |
| | 董事首席執行官兼首席執行官
(首席行政主任) |
| | |
| 發信人： | /s/Marc Schegerin |
| 2022年11月2日 | | Marc Schegerin醫學博士 |
| | 首席財務官兼首席運營官
(首席財務官) |
| | |
| 2022年11月2日 | 發信人： | /s/小羅伯特·E·法雷爾 |
| | Robert E.Farrell，Jr.，CPA |
| | 首席財務官兼助理財務主管
(首席會計主任) |