SS
美國
美國證券交易委員會
華盛頓特區，20549
表格
根據1934年《證券交易法》第13或15(D)條規定的季度報告 |
截至本季度末
或
根據1934年《證券交易法》第13或15(D)條提交的過渡報告 |
的過渡期 至 .
委託文件編號：
(註冊人的確切姓名載於其章程)
(述明或其他司法管轄權 公司或組織) |
(税務局僱主 識別號碼) |
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不適用 |
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(主要執行辦公室地址) |
(郵政編碼) |
+
(註冊人的電話號碼，包括區號)
根據該法第12(B)條登記的證券：
每個班級的標題 |
交易代碼 |
註冊的每個交易所的名稱 |
用複選標記表示註冊人(1)是否在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類報告的較短時間內)提交了1934年《證券交易法》第13條或15(D)節要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內是否符合此類提交要求。
用複選標記表示註冊人是否在過去12個月內(或在註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T規則第405條(本章232.405節)要求提交的每個交互數據文件。
用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司或新興成長型公司。請參閲《交易法》第12b-2條規則中“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小申報公司”和“新興成長型公司”的定義。
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加速文件管理器 |
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非加速文件服務器 |
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規模較小的報告公司 |
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新興成長型公司 |
如果是一家新興的成長型公司，用複選標記表示註冊人是否已選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易所法》第13(A)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則。☐
用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如《交易法》第12b-2條所定義)。是，☐不是
截至2022年10月28日，有
在這份關於Form 10-Q的季度報告中，除文意另有所指外，“公司”、“CRISPR”、“CRISPR Treateutics”、“WE”、“我們”和“OUR”均指CRISPR Treateutics AG及其合併子公司。
“CRISPR治療學”®“標準字符標誌和設計標誌，”鈷TM,” “CTX001TM,” “CTX110®,” “CTX112TM,” “CTX120TM,” “CTX121TM,” “CTX130TM,” “CTX131TM,” “CRISPR TXTM,” “VCTX210TM” and “VCTX211TM,” 是CRISPR治療股份公司的商標和註冊商標。所有其他商標和註冊商標 本季度報告中包含的10-Q表是其各自所有者的財產. 僅為方便起見，本季度報告中在Form 10-Q中提及的商標、服務標記和商號可能不會出現在®或任何此類遺漏並不意味着放棄任何此類權利。
前瞻性陳述
這份關於Form 10-Q的季度報告包含涉及重大風險和不確定性的“前瞻性陳述”。除有關歷史事實的陳述外，本季度報告中所載的10-Q表格中的所有陳述均為前瞻性陳述。這些表述通常通過使用“預期”、“相信”、“繼續”、“可能”、“估計”、“預期”、“打算”、“可能”、“計劃”、“預測”、“項目”、“潛在”、“將”、“將”或這些詞語的否定或複數或類似的表達或變體來識別，儘管並不是所有的前瞻性表述都包含這些可識別的詞語。本季度報告中關於Form 10-Q的前瞻性陳述包括但不限於以下陳述：
本季度報告中關於Form 10-Q的任何前瞻性陳述 反映我們目前對未來事件或我們未來財務表現的看法，涉及已知和未知的風險、不確定性和假設，這些風險、不確定性和假設可能導致我們的實際結果和某些事件的時間與前瞻性陳述中明示或暗示的未來結果大不相同。可能導致或導致這些差異的因素包括但不限於本文中確定的因素，以及在本季度報告第II部分第1A項中闡述的“風險因素”一節中討論的那些因素，如果有的話，我們將在2022年2月15日提交給美國證券交易委員會或美國證券交易委員會的10-K表格年度報告，以及美國證券交易委員會提交給美國證券交易委員會的其他文件中討論的那些因素。你不應該依賴前瞻性陳述作為對未來事件的預測。此類前瞻性陳述僅説明截至本報告之日。我們的前瞻性陳述不反映我們可能進行或進行的任何未來收購、合併、處置、合資或投資的潛在影響。
您應完整閲讀這份Form 10-Q季度報告以及我們在此Form 10-Q季度報告中作為證物提交的文件，並瞭解我們未來的實際結果、業績或成就可能與我們預期的大不相同。除法律另有規定外，我們沒有義務更新任何前瞻性陳述，以反映此類陳述發佈之日之後的事件或情況。
投資者和其他人應該注意到，我們通過投資者關係網站(https://crisprtx.gcs-web.com/)，美國證券交易委員會備案、新聞稿、公開電話會議和網絡廣播)向投資者宣佈重要信息。我們使用這些渠道以及社交媒體與公眾就我們的公司、我們的業務、我們的產品候選人和其他事項進行溝通。我們在社交媒體上發佈的信息可能被認為是實質性信息。因此，我們鼓勵投資者、媒體和其他對我們公司感興趣的人查看我們在投資者關係網站上列出的社交媒體渠道上發佈的信息。
索引
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頁面 數 |
第一部分：財務信息 |
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項目1.簡明合併財務報表(未經審計) |
2 |
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截至2022年9月30日和2021年12月31日的簡明綜合資產負債表 |
2 |
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截至2022年和2021年9月30日的三個月和九個月的簡明綜合經營報表和全面(虧損)收益 |
3 |
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截至2022年和2021年9月30日的三個月和九個月的股東權益簡明綜合報表 |
4 |
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截至2022年9月30日和2021年9月30日止九個月簡明合併現金流量表 |
5 |
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簡明合併財務報表附註 |
6 |
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項目2.管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析 |
17 |
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|
項目3.關於市場風險的定量和定性披露 |
27 |
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項目4.控制和程序 |
28 |
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|
第二部分：其他信息 |
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|
項目1.法律訴訟 |
29 |
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第1A項。風險因素 |
29 |
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第二項股權證券的未經登記的銷售和收益的使用 |
29 |
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項目3.高級證券違約 |
29 |
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|
項目4.礦山安全信息披露 |
29 |
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項目5.其他信息 |
29 |
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項目6.展品 |
30 |
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簽名 |
31 |
第一部分--財務L信息
項目1.融資AL報表
CRISPR治療公司
精簡整合ED資產負債表
(未經審計，單位為千，不包括每股和每股數據)
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自.起 |
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9月30日， |
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十二月三十一日， |
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2022 |
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2021 |
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資產 |
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流動資產： |
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現金和現金等價物 |
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有價證券 |
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應收賬款 |
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預付費用和其他流動資產 |
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流動資產總額 |
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財產和設備，淨額 |
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非流通有價證券 |
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無形資產，淨額 |
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受限現金 |
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經營性租賃資產 |
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其他非流動資產 |
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總資產 |
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負債和股東權益 |
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流動負債： |
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應付帳款 |
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應計費用 |
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遞延收入，當期 |
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應計税項負債 |
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經營租賃負債 |
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其他流動負債 |
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流動負債總額 |
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遞延收入，非流動 |
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經營租賃負債，扣除當期部分 |
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其他非流動負債 |
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總負債 |
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股東權益： |
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普通股，瑞士法郎 |
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國庫股，按成本價計算， |
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額外實收資本 |
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累計赤字 |
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累計其他綜合損失 |
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股東權益總額 |
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總負債和股東權益 |
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附註是這些未經審計的簡明綜合財務報表的組成部分。
2
CRISPR治療公司
的簡明綜合報表經營和綜合(虧損)收益
(未經審計，單位為千，不包括每股和每股數據)
|
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截至三個月 |
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九個月結束 |
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9月30日， |
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9月30日， |
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2022 |
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2021 |
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2022 |
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2021 |
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收入： |
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協作收入 |
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助學金收入 |
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總收入 |
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運營費用： |
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研發 |
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一般和行政 |
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協作費用，淨額 |
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總運營費用 |
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營業收入(虧損) |
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其他收入： |
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其他收入，淨額 |
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其他收入合計，淨額 |
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所得税前淨(虧損)收益 |
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所得税優惠(撥備) |
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淨(虧損)收益 |
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外幣折算調整 |
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有價證券未實現虧損 |
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綜合(虧損)收益 |
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每股普通股淨(虧損)收益--基本 |
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基本加權平均已發行普通股 |
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每股普通股淨(虧損)收益--攤薄 |
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稀釋加權平均已發行普通股 |
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附註是這些未經審計的簡明綜合財務報表的組成部分。
3
CRISPR治療公司
的簡明綜合報表股東權益
(未經審計，單位為千，不包括每股和每股數據)
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普通股 |
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國庫股 |
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股票 |
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CHF 0.03 |
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股票 |
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金額， |
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其他內容 |
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累計赤字 |
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累計 |
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總計 |
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2020年12月31日餘額 |
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發行普通股，扣除發行成本為#美元 |
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有限制股份的歸屬 |
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行使既得期權，扣除發行成本#美元 |
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根據ESPP購買普通股 |
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基於股票的薪酬費用 |
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其他綜合損失 |
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淨虧損 |
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2021年3月31日的餘額 |
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有限制股份的歸屬 |
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行使既得期權，扣除發行成本#美元 |
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基於股票的薪酬費用 |
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其他綜合損失 |
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淨收入 |
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2021年6月30日的餘額 |
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有限制股份的歸屬 |
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行使既得期權，扣除發行成本#美元 |
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根據ESPP購買普通股 |
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基於股票的薪酬費用 |
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其他綜合損失 |
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淨虧損 |
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2021年9月30日的餘額 |
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2021年12月31日的餘額 |
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有限制股份的歸屬 |
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根據ESPP購買普通股 |
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基於股票的薪酬費用 |
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其他綜合損失 |
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淨虧損 |
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2022年3月31日的餘額 |
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有限制股份的歸屬 |
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行使既得期權，扣除發行成本#美元 |
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基於股票的薪酬費用 |
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其他綜合損失 |
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( |
) |
2022年6月30日的餘額 |
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$ |
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( |
) |
$ |
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$ |
( |
) |
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( |
) |
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發行普通股 |
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有限制股份的歸屬 |
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行使既得期權，扣除發行成本#美元 |
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根據ESPP購買普通股 |
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基於股票的薪酬費用 |
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其他綜合損失 |
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淨虧損 |
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( |
) |
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( |
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2022年9月30日的餘額 |
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( |
) |
$ |
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$ |
( |
) |
$ |
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) |
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附註是這些未經審計的簡明綜合財務報表的組成部分。
4
CRISPR治療公司
壓縮合並S現金流的破損
(未經審計，以千計)
|
|
截至9月30日的9個月， |
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2022 |
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2021 |
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經營活動： |
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淨(虧損)收益 |
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( |
) |
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將淨(虧損)收入與經營活動中使用的現金淨額進行核對： |
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折舊及攤銷 |
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基於股權的薪酬 |
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其他非現金項目，淨額 |
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以下內容中的更改： |
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應收賬款 |
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預付費用和其他資產 |
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應付賬款和應計費用 |
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遞延收入 |
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) |
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( |
) |
經營租賃資產和負債 |
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其他負債，淨額 |
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( |
) |
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( |
) |
經營活動提供的現金淨額(用於) |
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( |
) |
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投資活動： |
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購置房產、廠房和設備 |
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( |
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) |
購買有價證券 |
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( |
) |
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( |
) |
有價證券的到期日 |
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用於投資活動的現金淨額 |
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( |
) |
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( |
) |
融資活動： |
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發行普通股所得收益，扣除發行成本 |
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行使期權和ESPP繳款的收益，扣除發行成本 |
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融資活動提供的現金淨額 |
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匯率變動對現金的影響 |
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( |
) |
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( |
) |
現金減少 |
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( |
) |
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( |
) |
期初現金、現金等價物和限制性現金 |
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現金、現金等價物和受限現金，期末 |
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$ |
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$ |
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||
補充披露非現金投資和融資活動 |
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|
|
|
||
應付賬款和應計費用中的財產和設備購置 |
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$ |
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$ |
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||
應付賬款和應計費用中的股權發行成本 |
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$ |
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|
$ |
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||
租賃改進由房東直接支付 |
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$ |
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$ |
— |
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|
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|
截至9月30日， |
|
|||||
核對簡明綜合資產負債表內的金額 |
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2022 |
|
|
2021 |
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||
現金和現金等價物 |
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預付費用和其他流動資產 |
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— |
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受限現金 |
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期末現金、現金等價物和限制性現金 |
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$ |
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附註是這些未經審計的簡明綜合財務報表的組成部分。
5
CRISPR治療公司
《簡明》的註解合併財務報表
(未經審計)
1.列報依據和重大會計政策
陳述的基礎
隨附的簡明綜合財務報表未經審計，並由本公司根據美國公認會計原則或美國公認會計原則編制。
隨附的簡明綜合財務報表包括本公司及其全資子公司的賬目。所有公司間餘額和交易均已在合併中沖銷。公司在以下方面查看其運營和管理業務
臨時期間的業務結果不一定表明預計全年的業務結果。這些中期財務報表應與經審計的截至2021年12月31日的年度財務報表結合閲讀，後者包含在2022年2月15日提交給美國證券交易委員會或美國證券交易委員會的10-K表格2021年年度報告中。
從2022年第一季度開始，頂點協議下的協作成本佔ASC 808下的成本，合作協議，或ASC 808，在簡明合併經營報表和全面(虧損)收益的“協作費用淨額”內列報。因此，在截至2021年9月30日的三個月和九個月內，Vertex協議下的協作成本根據ASC 808進行了重新分類，以符合當前的列報。上一過渡期內沒有小計’的綜合簡明財務報表受到影響。有關Vertex協議的進一步討論，請參閲這些精簡綜合財務報表的附註7。
預算的使用
按照美國公認會計原則編制財務報表要求管理層作出估計和假設，以影響財務報表和附註中報告的金額。在持續的基礎上，公司管理層評估其估計，包括但不限於收入確認、基於股權的薪酬支出和報告的期內支出金額。這些合併財務報表中對收入確認和基於權益的薪酬支出作出了重大估計。本公司根據過往經驗及其認為在當時情況下屬合理的其他特定市場或其他相關假設作出估計。實際結果可能與這些估計或假設不同。估計數的變化反映在已知期間的報告結果中。
重大會計政策
在編制截至2022年9月30日的三個月和九個月的這些簡明綜合財務報表時所使用的重要會計政策，與2022年2月15日提交給美國證券交易委員會的公司2021年年度報告Form 10-K中的合併財務報表附註2中討論的那些一致。
新會計公告--最近採用
新的會計聲明不時由財務會計準則委員會或FASB或公司自指定生效日期起採用的其他準則制定機構發佈。本公司不認為採用最近發佈的準則對其綜合財務報表和披露有或可能產生重大影響。
6
2.有價證券
下表彙總了持有的現金等價物和有價證券2022年9月30日和2021年12月31日(單位：千)，按公允價值計入。下表不包括$
|
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攤銷 |
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毛收入 |
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毛收入 |
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公允價值 |
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2022年9月30日 |
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現金等價物： |
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貨幣市場基金 |
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公司債務證券 |
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存單 |
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商業票據 |
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現金等價物合計 |
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有價證券： |
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美國國債 |
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公司債務證券 |
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存單 |
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政府支持的企業證券 |
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商業票據 |
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( |
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有價證券總額 |
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( |
) |
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現金等價物和有價證券總額 |
|
$ |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
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|||
2021年12月31日 |
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現金等價物： |
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貨幣市場基金 |
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商業票據 |
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現金等價物合計 |
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有價證券： |
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美國國債 |
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公司債務證券 |
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存單 |
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政府支持的企業證券 |
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商業票據 |
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有價證券總額 |
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現金等價物和有價證券總額 |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
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截至2022年9月30日和2021年12月31日，處於未實現虧損狀態少於12個月的有價證券的公允價值合計為$
本公司認定，截至2022年9月30日，上述投資不存在重大信用風險。本公司有意願和能力持有此類證券，直至追回為止。因此，在截至2022年9月30日和2021年9月30日的三個月和九個月內，公司沒有就其有價證券的信用相關減值記錄任何費用.
7
3.公允價值計量
下表載列本公司按公允價值經常性計量的金融資產的資料，並顯示該等公允價值的分類如下2022年9月30日和2021年12月31日(單位：千)：
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按公允價值計量 |
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2022年9月30日 |
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總計 |
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1級 |
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2級 |
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3級 |
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現金和現金等價物： |
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現金 |
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貨幣市場基金 |
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公司債務證券 |
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商業票據 |
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存單 |
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有價證券： |
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美國國債 |
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公司債務證券 |
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存單 |
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— |
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政府支持的企業證券 |
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商業票據 |
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其他非流動資產 |
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總計 |
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$ |
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$ |
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$ |
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按公允價值計量 |
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2021年12月31日 |
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總計 |
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1級 |
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2級 |
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3級 |
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現金和現金等價物： |
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現金 |
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貨幣市場基金 |
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商業票據 |
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有價證券： |
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美國國債 |
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公司債務證券 |
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存單 |
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政府支持的企業證券 |
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商業票據 |
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其他非流動資產 |
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總計 |
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在估值層次中被歸類為第二級的有價證券通常包括美國國債和政府機構證券、公司債券和商業票據。該公司通過考慮從第三方定價來源獲得的估值來估計這些有價證券的公允價值。
本公司持有分類為3級的股本證券，對本公司的財務狀況並無重大影響。
4.財產和設備，淨額
財產和設備淨額由以下部分組成(以千計)：
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自.起 |
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|||||
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9月30日， |
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十二月三十一日， |
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2022 |
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2021 |
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計算機設備 |
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$ |
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$ |
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傢俱、固定裝置和其他 |
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實驗室設備 |
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租賃權改進 |
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在建工程 |
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財產和設備總額(毛額) |
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累計折舊 |
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( |
) |
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( |
) |
財產和設備合計(淨額) |
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$ |
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8
截至2022年9月30日的三個月和九個月的折舊費用為
5.應計費用
應計費用包括以下各項(以千計)：
|
|
自.起 |
|
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|
9月30日， |
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|
十二月三十一日， |
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2022 |
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2021 |
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工資總額和與員工相關的成本 |
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研究成本 |
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許可費 |
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專業費用 |
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知識產權成本 |
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應計財產和設備 |
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其他 |
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總計 |
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6.承付款和或有事項
租契
請參閲2022年2月15日提交給美國證券交易委員會的公司2021年年報10-K表中合併財務報表的附註7，以討論公司的租賃安排。
訴訟
在正常業務過程中，本公司不時涉及與本公司的知識產權(包括某些授權內的知識產權)、商業安排及其他事宜有關的訴訟、調查、法律程序及訴訟威脅。此類訴訟可能包括準訴訟，各方間美國專利商標局和歐洲專利局的行政訴訟，涉及公司的知識產權，包括某些授權內的知識產權。上述任何一項的結果，無論其是非曲直，本質上都是不確定的。此外，訴訟和相關事項成本高昂，可能會分散公司管理層和其他資源的注意力，否則這些資源將從事其他活動。如果公司無法在任何此類訴訟中勝訴，公司的業務、運營結果、流動資金和財務狀況可能會受到不利影響。
信用證
截至2022年9月30日，該公司已限制現金$
研究、製造、許可和知識產權協議
該公司已經聘請了幾家研究機構和公司，以確定該公司基因編輯技術的新交付戰略和應用。該公司也是許多許可協議的一方，這些協議需要大量預付款，並可能需要不時支付未來的特許權使用費和潛在的里程碑付款。此外，該公司也是知識產權協議的一方，這些協議需要不時地支付維護和里程碑費用。此外，該公司是一些製造協議的締約方，這些協議要求為未來的服務性能預付款項。
與這些協議相關聯，在逐個產品的基礎上，交易對手有資格根據具體的研究、開發和監管里程碑獲得最高八位數的低潛在付款。此外，在逐個產品的基礎上，交易對手有資格根據指定的年銷售門檻獲得潛在的商業里程碑付款。潛在的付款是指定的年銷售額門檻的個位數百分比。交易對手還有資格從未來的淨銷售額中獲得較低的個位數特許權使用費。
9
在某些情況下，如果未來發生某些或有事件，Vertex PharmPharmticals Inc.及其某些子公司或Vertex有資格獲得高達$
7.重要合同
與Vertex PharmPharmticals Inc.及其某些子公司的協議
摘要
2015年10月26日，公司與Vertex簽訂了戰略協作、期權和許可協議，或2015年協作協議。2015年的合作協議重點是使用該公司的CRISPR/Cas9基因編輯技術來發現和開發針對人類疾病潛在遺傳原因的潛在新療法。
2017年12月12日，本公司與Vertex簽訂了2015年合作協議的第1號修正案(即第1號修正案)和聯合開發協議(JDA)。第1號修正案除其他外，修改了2015年合作協議的某些定義和規定，使其與聯合司法審查保持一致，並澄清了針對2015年合作協議規定的某些目標行使(或視為行使)了多少選擇權。第1號修正案還修訂了2015年合作協議的其他條款，包括到期條款。
關於2015年的合作協議，Vertex預付了一筆不可退還的$
10
2019年6月，本公司與Vertex達成了一系列協議，這些協議於2019年第二季度完成，包括戰略合作和許可協議，或2019年合作協議，開發治療Duchenne肌營養不良症(DMD)和強直性肌營養不良症1型(DM1)的產品並將其商業化。根據2019年合作協議的條款，該公司收到了一筆不可退還的預付款$
該公司還有資格就2019年合作協議可能產生的任何產品的未來淨銷售額獲得分級版税。對於DMD計劃，Vertex負責所有研究、開發、製造和商業化活動以及所有相關成本。對於DM1項目，該公司進行特定的GUIDE RNA研究，Vertex負責所有其他研究、開發、製造和商業化成本。在研究新藥或IND申請提交後，該公司可以選擇放棄DM1里程碑和特許權使用費，而是在全球範圍內共同開發和共同商業化所有DM1產品，以換取
為履行二零一九年合作協議，本公司與Vertex訂立了二零一五年合作協議的第二次修訂，即第二號修訂。其中，第二號修訂修改了二零一五年合作協議的若干定義及條文，使其與二零一九年合作協議一致，並列明二零一五年合作協議下合作目標的數目及身份。The Company和Vertex同意
2019年10月，Vertex行使剩餘
於2021年4月，本公司與Vertex同意修訂及重述《聯合開發及商業化協議》，並訂立經修訂及重訂的聯合開發及商業化協議，或“A&R Vertex JDCA”，根據該協議，雙方同意(A)調整合作的管治架構，並調整據此下各方的責任，據此Vertex將領導及擁有與出口計劃有關的所有決策(即，控制權)；(B)調整雙方之間的純利及淨虧損的分配，僅就出口項目進行分配
關於A&R Vertex JDCA計劃完成的交易，本公司收到一美元
關於頂點協議的記賬
《2015年合作協議》、《修正案1》和《JDA》統稱為《2015協議》，《2019年合作協議》和《修正案2》統稱為《2019年協議》。2015年合作協議，
11
1號修正案、2號修正案、JDA、A&R Vertex JDCA和2019年合作協議統稱為《頂點協議》。
頂點協議包括如在ASC 606下定義的客户-供應商關係的組件，與客户簽訂合同的收入, 或ASC 606，如在ASC 808下定義的協作安排，合作協議, 或ASC 808，以及ASC 730定義的研究和開發成本，研究與開發，或ASC 730。此外，A&R Vertex JDCA允許公司在用於出口計劃的支出超過規定金額時推遲其在該安排下的部分成本份額，這些金額僅應支付給Vertex，作為對出口計劃未來盈利能力的抵消，最高限額為每年。
ASC 606下的會計分析
A&R頂點JDCA的核算
合同的識別
A&R Vertex JDCA代表了對JDA的合同修改。出於會計目的，A&R Vertex JDCA被視為單獨的合同。
確定履行義務
該公司得出結論，A&R Vertex JDCA包含一個單一的材料承諾，授予Vertex額外的全球獨家許可證
論成交價格的確定
交易價格由預付款#美元組成。
交易價格與履約義務的分配
履約義務的銷售價格是根據公司的ESSP確定的。該公司制定了Exacel獨家許可證的ESSP，目的是確定如果定期獨立銷售此類物品，它將以何種價格出售。
Exa-cel獨家許可證的ESSP被確定為大約$
收入的確認
該公司認定Exacel獨家許可代表功能性知識產權，因為知識產權使Vertex能夠以研發、製造和商業化的形式執行功能或任務。因此，與Exa-cel獨家許可證相關的收入在2021年第二季度轉讓時確認。
對2019年協議的説明
2019年的協議是對2015年協議的合同修改。因此，出於會計目的，2019年協定和2015年協定被合併，並被視為單一安排。在截至2022年9月30日和2021年9月30日的三個月和九個月裏，2019年協議下的交易並不重要。
12
本公司決定，自2022年9月30日起，2019年協議中因上述里程碑和特許權使用費而剩餘的所有可能的可變對價都受到完全限制。公司將在每個報告期內重新評估交易價格。
已確認與Vertex協議相關的收入
根據頂點協議確認的截至2022年9月30日的三個月和九個月的收入分別是不重要的。根據Vertex協議確認的截至2021年9月30日的三個月和九個月的收入分別為#美元
截至2022年9月30日和2021年12月31日，曾經有過
頂點協議下的未來里程碑
該公司已經評估了可能收到的與Vertex協議有關的里程碑。如上所述，該公司有資格獲得最高$
該公司有資格獲得額外的潛在付款，最高可達$
該公司有資格獲得額外的潛在付款，最高可達$
截至2022年9月30日，剩餘的每一個里程碑都是完全受限的。鑑於臨牀開發的性質和CRISPR/CAS9技術的階段，獲得研究和開發里程碑的事件是否會實現是不確定的。剩餘的研究、開發和監管里程碑將受到限制，直到很可能不會出現顯著的收入逆轉。商業里程碑和使用費主要與知識產權許可有關，並由基於銷售或使用的門檻確定。商業里程碑和特許權使用費在特許權使用費確認限制下入賬，並將作為受限可變對價入賬。該公司對每個商業里程碑應用版税確認限制，在隨後銷售許可產品(實現每個里程碑)之前，不會確認每個里程碑的收入。
ASC 808下的會計分析
關於Vertex協議，該公司確定了以下合作要素，這些要素在ASC 808項下計入：(I)共享產品的開發和商業化服務，包括A&R Vertex JDCA下與Exacel相關的任何過渡服務；(Ii)後續產品的研發服務；以及(Iii)委員會參與。費用分攤的相關影響計入簡明合併業務報表和綜合(虧損)收益中的協作費用淨額。
在截至2022年9月30日的三個月和九個月內，公司確認了$
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8.股本
該公司擁有
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自.起 |
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股本類型 |
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條件資本 |
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2022年9月30日 |
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2021年12月31日 |
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註冊股本 |
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普通股 |
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法定股本 |
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普通股 |
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有條件股本--債券或類似債務工具 |
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普通股 |
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有條件股本-僱員福利計劃 |
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總計 |
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普通股發行
在市場上提供產品
於2019年8月，本公司訂立公開市場銷售協議SM與Jefferies LLC或Jefferies合作，根據該協議，本公司可不時透過Jefferies作為其銷售代理、其普通股或2019年8月的銷售協議，全權酌情提出及出售。
2021年1月，關於2019年8月的銷售協議，本公司向美國證券交易委員會提交了一份招股説明書補編，不時發售總收益總額不超過美元的普通股。
截至2022年9月30日，本公司已發行及出售合共
9.股票薪酬
在.期間截至2022年9月30日和2021年9月30日的三個月和九個月，公司確認了以下基於股票的薪酬支出(以千為單位)：
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截至9月30日的三個月， |
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截至9月30日的9個月， |
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2022 |
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2021 |
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研發 |
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一般和行政 |
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總計 |
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股票期權活動
下表彙總了截至2022年9月30日的9個月：
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股票 |
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加權的- |
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截至2021年12月31日的未償還債務 |
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授與 |
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已鍛鍊 |
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取消或沒收 |
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在2022年9月30日未償還 |
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可於2022年9月30日行使 |
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已歸屬，預計於2022年9月30日歸屬 |
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截至2022年9月30日，與股票期權相關的未確認薪酬支出總額為$
限制性股票活動
下表彙總了截至2022年9月30日的9個月：
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受限 |
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加權的- |
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截至2021年12月31日的未歸屬餘額 |
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授與 |
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既得 |
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取消或沒收 |
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截至2022年9月30日的未歸屬餘額 |
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截至2022年9月30日，與未歸屬限制性普通股相關的未確認補償費用總額為$
百萬美元，公司預計將在剩餘的加權平均歸屬期間確認
於2022年第三季度，本公司授予
其中接收者有資格在
10. 普通股股東應佔每股淨(虧損)收益
每股基本淨(虧損)收益的計算方法是將歸屬於普通股股東的淨(虧損)收益除以當期已發行普通股的加權平均數。每股攤薄淨(虧損)收益的計算方法是，普通股股東應佔淨(虧損)收入除以當期已發行普通股等價物的加權平均數，包括使用庫存股方法的已發行股票期權和認股權證產生的任何攤薄影響。公司的淨(虧損)收入是指所有列報期間普通股股東應佔的淨(虧損)收入。
下表列出了所列期間每股基本和稀釋後淨(虧損)收入的計算方法(以千計，但不包括每股和每股數額)：
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截至9月30日的三個月， |
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截至9月30日的9個月， |
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2022 |
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2021 |
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2022 |
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2021 |
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淨(虧損)收益 |
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基本加權平均已發行普通股 |
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潛在稀釋證券的影響： |
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未平倉期權 |
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未歸屬的限制性普通股 |
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稀釋加權平均已發行普通股 |
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每股普通股基本淨(虧損)收益 |
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稀釋後每股普通股淨(虧損)收益 |
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下列普通股等價物不包括在所述期間的每股攤薄淨(虧損)收入的計算中，因為計入它們會產生反攤薄效應(以千計)：
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截至9月30日的三個月， |
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截至9月30日的9個月， |
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2022 |
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2021 |
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2022 |
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2021 |
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未平倉期權 |
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未歸屬的限制性普通股 |
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總計 |
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11.所得税
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項目2.管理層的討論和分析財務狀況及經營業績
以下對我們財務狀況和經營成果的討論和分析應與(I)本季度報告中其他部分的10-Q表格中出現的未經審計的簡明綜合財務報表和相關附註以及(Ii)我們經審計的綜合財務報表和相關附註以及管理層對我們截至2021年12月31日的10-K表格年度報告中包括的財務狀況和經營成果的討論和分析一併閲讀。本討論和分析中包含的或本Form 10-Q季度報告中其他部分陳述的信息，包括有關我們的業務計劃和戰略以及對我們業務的影響和潛在影響的信息，包括涉及風險和不確定因素的前瞻性陳述。由於許多因素的影響，包括但不限於我們在截至2021年12月31日的10-K表格年度報告中的“風險因素”部分以及在隨後的10-Q表格季度報告中的“風險因素”部分闡述的那些因素，我們的實際結果或某些事件的時間可能與這些前瞻性陳述中描述的或暗示的結果或時間存在實質性差異。
概述
我們是一家領先的基因編輯公司，專注於基於CRISPR/Cas9的療法的開發。CRISPR/Cas9是一項革命性的基因編輯技術，允許對基因組DNA進行精確的、定向的改變。CRISPR/CAS9用於基因編輯的應用是由我們的科學創始人之一Emmanuelle Charpentier博士共同發明的。查彭蒂埃博士和她的合作者發表了一項工作，闡明瞭在細菌中發現的一種自然產生的病毒防禦機制CRISPR/Cas9如何被改造成用於基因編輯。我們正在應用這項技術來潛在地治療一系列罕見和常見的疾病。我們相信，我們的科學專業知識，加上我們的基因編輯方法，可能會為患者帶來一種全新的高度活躍和潛在的治療方法，包括那些目前的生物製藥方法取得有限成功的患者。
我們在四個核心特許經營領域建立了廣泛的疾病領域的治療方案組合：血紅蛋白病、腫瘤學、再生醫學和體內接近了。
血紅蛋白病
我們的主要候選產品CTX001，現在被稱為外周基因自體或exa-cel，是一種研究、自體、基因編輯的造血幹細胞療法，正在評估對輸血依賴型β地中海貧血(TDT)和嚴重鐮狀細胞疾病(SCD)的治療。Exacel是根據我們與Vertex製藥公司及其某些子公司或Vertex共同開發和商業化協議開發的。我們和Vertex正在進行兩個正在進行的3期開放臨牀試驗中的Exaccel研究，這兩個試驗旨在評估單劑Exaccel分別對12歲至35歲的TDT(SCD-111)或SCD(SCD-121)患者的安全性和有效性。攀登-111和攀登-121的註冊都已完成。我們和Vertex還啟動了兩個額外的3期開放式臨牀試驗，用於患有TDT(SCD-141)和SCD(SCD-151)的TDT和SCD患者。接受Exexel的患者將被要求參加一項長期的開放標籤隨訪試驗，以評估Exexexe的安全性和有效性。GRAPH-131設計用於在激勵性輸液後對參與者進行長達15年的跟蹤調查。在2022年第二季度，在歐洲血液學協會大會上，我們公佈了44名TDT患者和31名SCD患者接受Exacel治療的最新臨牀數據。Exa-cel已獲得美國食品和藥物管理局(FDA)的多項監管指定，包括治療TDT和SCD的RMAT、Fast Track、孤兒藥物和罕見兒科疾病指定。Exa-cel還獲得了歐盟委員會的孤兒藥物稱號，以及歐洲藥品管理局的Prime稱號，用於治療TDT和SCD。2022年第三季度, 我們和Vertex宣佈，與FDA的討論已經結束，FDA批准Exaccel對SCD和TDT的潛在治療進行滾動審查。出口生物製品許可證申請將從2022年11月開始提交滾動審查，締約方預計提交工作將於2023年第一季度末完成。此前已與歐洲藥品管理局和藥品和保健產品監管機構就支持出口營銷申請所需的數據進行了討論，此類申請有望在2022年底之前提交。
此外，在現有的基礎上，我們在有針對性的調節和體內編輯造血幹細胞，其中任何一項都可以擴大可以從我們的療法中受益的患者數量。
免疫腫瘤學
我們正在基於我們的基因編輯技術開發一系列全資擁有的CAR-T細胞候選產品組合。
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CTX110。我們的領先免疫腫瘤學候選產品CTX110是一種針對分化簇19或CD19的健康供體基因編輯的同種異體CAR-T研究療法。CTX110正在進行一項正在進行的單臂、多中心、開放標籤臨牀試驗Carbon的研究，該試驗旨在評估幾種劑量水平的CTX110對接受過至少兩種先前治療的復發或難治性B細胞惡性腫瘤的成年患者的安全性和有效性。CTX110已被FDA授予RMAT稱號。在2021年第四季度，我們發佈了正在進行的Carbon試驗的最新臨牀數據，26名接受CTX110治療的患者獲得了至少28天的隨訪。
CTX130。CTX130是一種針對分化簇70(CD70)的健康供體基因編輯的同種異體CAR-T研究療法，CD70是一種表達在各種實體腫瘤和血液系統惡性腫瘤上的抗原。CTX130正在進行兩個正在進行的獨立的單臂、多中心、開放標籤臨牀試驗，旨在評估幾種劑量水平的CTX130在成年患者中的安全性和有效性。鈷-LYM試驗正在評估CTX130治療復發或難治性T或B細胞惡性腫瘤的安全性和有效性。鈷-腎癌試驗正在評估CTX130治療復發或難治性腎癌的安全性和有效性。CTX130已獲得FDA指定的治療T細胞淋巴瘤的孤兒藥物和治療真菌病和Sézary綜合徵(MF/SS)的RMAT指定。2022年第二季度，在歐洲血液學協會大會上，我們公佈了正在進行的鈷-LYM試驗的初步臨牀數據，該試驗針對18名接受CTX130治療的T細胞淋巴瘤患者，他們獲得了至少28天的隨訪。同樣在2022年第二季度，我們發佈了14名患者的鈷-腎癌試驗的初步臨牀數據。
下一代候選人
我們的CRISPR/Cas9平臺使我們能夠通過將增量編輯整合到下一代產品中來不斷創新。我們正在推進多個下一代CAR-T候選產品，包括針對CD19和CTX131的CTX112TM瞄準CD70，其中包括旨在增強CAR-T效力的額外編輯；2022年第三季度，CTX112的研究新藥申請獲得FDA批准。此外，正如我們之前披露的那樣，在2022年6月披露了我們調查CTX120的第一階段臨牀試驗的高水平數據之後TM，一種針對B細胞成熟抗原(BCMA)的健康供體衍生基因編輯的同種異體CAR-T研究療法，用於治療復發或難治性多發性骨髓瘤，我們宣佈計劃轉向針對BCMA的下一代同種異體CAR-T，CTX121TM，它結合了專有編輯，以增強CAR-T細胞的效力。
再生醫學
再生醫學，或使用幹細胞修復或取代因疾病、損傷或年齡而喪失的組織或器官功能，具有治療罕見和常見疾病的潛力。我們正在尋求使用CRISPR/Cas9基因編輯的異基因幹細胞衍生療法，以實現免疫逃避，改善細胞功能，並指導細胞命運。我們在這一領域的第一個主要努力是在糖尿病方面，我們和ViaCyte，Inc.，或ViaCyte，正在推進一系列計劃，作為發現、開發用於治療糖尿病的基因編輯幹細胞療法並將其商業化的戰略合作的一部分。
我們有一個多階段的產品戰略，利用我們的CRISPR/Cas9平臺來推進多個候選產品，這些候選產品包含旨在增加效益的增量編輯。我們最初的候選產品VCTX210是一種用於治療1型糖尿病(T1D)的研究、異基因、基因編輯、免疫規避、幹細胞衍生產品候選產品，通過將我們的基因編輯技術應用於ViaCyte的專有幹細胞能力而開發。VCTX210具有旨在促進免疫逃避和細胞健康的基因編輯。我們和ViaCyte正在進行的一項第一階段臨牀試驗中研究VCTX210，該試驗旨在評估VCTX210在T1D患者中的安全性、耐受性和免疫逃避。我們的下一個候選產品VCTX211是一種用於治療T1D的同種異體、基因編輯、幹細胞衍生產品，它包含了旨在進一步增強細胞適應性的額外基因編輯。2022年第三季度，VCTX211的臨牀試驗申請獲得加拿大衞生部的批准。
在生活中
我們的體內基因編輯策略的重點是基因中斷和全基因糾正--這兩項技術需要解決約90%最普遍的嚴重單基因疾病。我們已經建立了領先的平臺體內基因破壞，從肝臟開始。我們計劃利用這個平臺推進一系列涉及罕見和常見疾病的項目組合，從心血管疾病開始。基因編輯有可能改變心血管疾病的治療模式，因為它以單劑形式概括了自然人類基因變體已被證明的好處。此外，我們繼續開發一個可擴展的完整基因校正平臺，從肝臟中的脂質納米粒(LNP)和腺相關病毒載體(AAV)開始，發展到不含AAV、不依賴HDR的方法。
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夥伴關係
考慮到CRISPR/CAS9的眾多潛在治療應用，我們進行了戰略性合作，通過獲得特定技術和/或疾病領域的專業知識，拓寬了我們可以追求的適應症並加快了項目的開發。我們保持着廣泛的合作伙伴關係，在特定疾病領域開發基於基因編輯的療法。
頂點。我們於2015年與Vertex建立了初步合作協議，專注於TDT、SCD、囊性纖維化和選擇其他適應症。2017年12月，我們與Vertex簽訂了一項聯合開發和商業化協議，根據該協議，除其他事項外，我們正在共同開發並準備將TDT和SCD的Exacel共同商業化。2021年4月，我們和Vertex同意修改和重申我們現有的聯合開發和商業化協議，根據該協議，除其他外，我們將繼續與Vertex合作開發和準備將TDT和SCD的exacel商業化。我們還於2019年6月與Vertex簽訂了戰略合作和許可協議，開發治療Duchenne肌營養不良症和強直性肌營養不良1型的產品並將其商業化。
ViaCyte。2018年9月，我們與ViaCyte簽署了一項研究與合作協議，以尋求用於治療糖尿病的基因編輯異基因幹細胞療法的發現、開發和商業化。2021年7月，我們與ViaCyte或ViaCyte JDCA簽訂了聯合開發和商業化協議。關於加入ViaCyte JDCA，我們與ViaCyte現有的研究合作協議根據其條款到期。根據ViaCyte JDCA，我們和ViaCyte正在共同開發和商業化候選產品和共享產品，用於在世界各地治療1型糖尿病、2型糖尿病和胰島素依賴型/需要胰島素的糖尿病，或ViaCyte協作領域。ViaCyte JDCA包括與合作和計劃管理、候選產品的臨牀活動和協議下的共享產品以及ViaCyte合作領域各方的持續研究等有關的條款。除非雙方另有約定，一方發生的研究費用將由該方獨自承擔。自共享產品首次商業銷售之日起發生的研究與合作協議中最初規定的計劃費用，將分配60%給我們，40%分配給ViaCyte。在共享產品首次商業銷售後，此類計劃費用將在我們和ViaCyte之間平均分攤。共享的產品收入將由我們和ViaCyte平分。2022年第三季度，Vertex宣佈收購了ViaCyte。
拜耳。我們於2019年第四季度與拜耳達成了一項期權協議，根據該協議，拜耳有權在特定時間段內共同開發和共同商業化我們為診斷、治療或預防某些自身免疫性疾病、眼疾或血友病A疾病而預先提供的兩種產品，或者在某些情況下獨家許可該等可選產品。
其他合作伙伴關係。我們已經簽訂了一些額外的合作和許可協議，以支持和補充我們的造血幹細胞、免疫腫瘤學、再生醫學和體內計劃和平臺，包括與Nkarta，Inc.達成協議，共同開發和共同商業化兩種來自捐贈者的、經過基因編輯的CAR-NK細胞候選產品和一種結合NK和T細胞的產品；Capsida BioTreateutics，Inc.將開發體內利用工程AAV載體提供的基因編輯療法用於治療肌萎縮側索硬化症和Friedreich‘s共濟失調；莫菲特癌症中心和羅斯韋爾公園綜合癌症中心針對新靶點推進自體CAR-T計劃；MaxCyte，Inc.離體為我們的血紅蛋白病和免疫腫瘤學項目提供服務；CureVac AG針對某些特定的基因結構和製造進行優化體內與KSQ Treateutics，Inc.就我們的同種異體免疫腫瘤學計劃的知識產權進行了磋商。
冠狀病毒特別註解(新冠肺炎)
正在進行的新冠肺炎大流行繼續對全球社會、經濟、金融市場和世界各地的商業實踐產生不可預測的影響。這種影響的程度和持續時間仍然不確定，也很難預測，特別是在病毒變種繼續傳播的情況下。我們正在積極監測和管理我們的反應，並評估對我們業務運營的實際和潛在影響，包括對我們正在進行和計劃中的臨牀試驗的影響。我們將繼續與第三方供應商、合作伙伴和其他各方密切合作，以尋求推進我們的計劃和候選產品管道，同時保持我們員工及其家人、合作伙伴、第三方供應商、醫療保健提供商、患者和社區的健康和安全為重中之重。請參閲我們年報10-K表格第II部分IA項中的風險因素，以進一步討論與新冠肺炎大流行相關的風險。
財務概述
自2013年10月成立以來，我們將幾乎所有的資源投入到我們的研究和開發工作中，識別潛在的候選產品，承擔藥物發現和臨牀前開發活動，建立和保護我們的知識產權，組織和配備我們的公司，業務規劃，籌集資金，併為這些業務提供一般和行政支持。到目前為止，我們主要通過私募優先股、發行普通股、可轉換貸款和與戰略合作伙伴的合作協議來為我們的運營提供資金。
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雖然由於與Vertex合作的某些付款，我們在前幾年處於淨收益狀況，但我們有反覆虧損的歷史，預計在可預見的未來將繼續蒙受虧損。我們的淨虧損可能會在每個季度和每年都有很大的波動。我們預計，隨着我們繼續目前的研究計劃和開發活動；尋求確定更多的研究計劃和更多的候選產品；進行支持臨牀前研究的初始藥物應用併為我們的候選產品啟動臨牀試驗；為我們確定和開發的任何其他候選產品啟動臨牀前測試和臨牀試驗；維護、捍衞、保護和擴大我們的知識產權；進一步開發我們的基因編輯平臺；招聘更多的研究、臨牀和科學人員；與此類人員增長相關的設施成本；發展製造基礎設施和進行相關的監管驗證活動；以及與作為上市公司運營相關的額外成本。
收入確認
到目前為止，我們還沒有從產品銷售中獲得任何收入，預計在不久的將來也不會產生任何收入。截至2022年9月30日的三個月和九個月確認的收入不是實質性的。截至2021年9月30日的三個月和九個月確認的收入分別為80萬美元和9.021億美元。有關我們收入確認政策的更多信息，請參閲我們於2022年2月15日提交給美國證券交易委員會的截至2021年12月31日的年度報告Form 10-K中的附註2“重要會計政策摘要”，以及本Form 10-Q季度報告中包含的未經審計簡明綜合財務報表附註7。
研究和開發費用
研發費用主要包括我們的研究活動產生的成本，包括我們的產品發現努力和我們的候選產品開發，其中包括：
我們的外部研發費用支持我們的各種臨牀前和臨牀計劃，因此我們不會進一步細分外部研發費用。我們的內部研發支出包括工資和福利支出、設施支出以及為支持整體研發活動而產生的其他間接研發支出，因此不會分配到特定的開發階段或治療領域。研究和開發成本在發生時計入費用。未來收到的研發商品或服務的不可退還的預付款將延期並資本化。資本化金額在相關貨物交付或提供服務時計入費用。目前，我們無法合理地估計或知道完成我們可能確定和開發的任何候選產品所需的努力的性質、時間或估計成本。這是由於與開發此類候選產品相關的許多風險和不確定性，包括以下方面的不確定性：
20
在任何候選產品的開發或隨後我們可能成功開發的任何候選產品的商業化方面，這些變量中的任何一個的結果的變化都可能顯著改變與該候選產品開發相關的成本、時機和生存能力。
研發活動是我們商業模式的核心。我們預計，在我們的規模和發展階段的公司，研發成本將繼續與研發相一致，在可預見的未來，隨着我們當前開發計劃的進展、新計劃的增加以及我們繼續準備監管申報文件，研發成本可能會增加。這些增加可能包括與實施和擴大臨牀試驗地點相關的成本，以及當前和未來臨牀試驗的相關患者登記、監測、計劃管理和製造費用。
一般和行政費用
一般和行政費用主要包括與僱員有關的費用，包括行政、財務、會計、業務發展和人力資源職能人員的薪金、福利和基於公平的薪酬。其他重大成本包括研發費用中未包括的設施成本、與專利和公司事務有關的法律費用以及會計和諮詢服務費用。
我們預計，在我們的規模和發展階段的公司，與研究和開發相一致的一般和管理費用將繼續增加，未來可能會增加，以支持持續的研究和開發活動，以及我們候選產品的潛在商業化。此外，我們預計與與我們的某些許可內知識產權相關的第三方專利相關費用的報銷正在進行中，包括與美國專利商標局專利和審判上訴委員會2022年2月的優先裁決和判決有關的上訴，該裁決是在2019年6月宣佈的一次幹擾中進行的，該干涉發生在Emmanuelle Charpentier博士、維也納大學和加州大學董事會之間，或集體、CVC集團、麻省理工學院布羅德研究所，在某些情況下，哈佛學院的總裁和研究員，或共同的布羅德，發現遠大集團在幹擾標的方面優先於CVC集團。
協作費用，淨額
協作費用，淨額，包括我們與Vertex合作下的運營費用。2022年，我們將繼續在與Vertex的合作下產生運營費用。然而，我們預計我們的運營費用將在年底前超過A&R Vertex JDCA中規定的每年指定的最高金額，屆時我們可能會根據我們與Vertex的合作推遲本年度Exacel計劃的部分運營費用。
其他收入(費用)，淨額
除其他收入(支出)外，淨額主要由投資利息收入構成。
21
經營成果
截至2022年9月30日和2021年9月30日的三個月比較(單位：千)：
|
|
截至9月30日的三個月， |
|
|
一期一期 |
|
||||||
|
|
2022 |
|
|
2021 |
|
|
變化 |
|
|||
收入： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
協作收入 |
|
$ |
94 |
|
|
$ |
329 |
|
|
$ |
(235 |
) |
助學金收入 |
|
|
— |
|
|
|
495 |
|
|
|
(495 |
) |
總收入 |
|
|
94 |
|
|
|
824 |
|
|
|
(730 |
) |
運營費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研發 |
|
|
116,622 |
|
|
|
83,500 |
|
|
|
33,122 |
|
一般和行政 |
|
|
27,001 |
|
|
|
23,709 |
|
|
|
3,292 |
|
協作費用，淨額 |
|
|
38,859 |
|
|
|
22,464 |
|
|
|
16,395 |
|
總運營費用 |
|
|
182,482 |
|
|
|
129,673 |
|
|
|
52,809 |
|
運營虧損 |
|
|
(182,388 |
) |
|
|
(128,849 |
) |
|
|
(53,539 |
) |
其他收入，淨額 |
|
|
7,264 |
|
|
|
1,101 |
|
|
|
6,163 |
|
所得税前虧損 |
|
|
(175,124 |
) |
|
|
(127,748 |
) |
|
|
(47,376 |
) |
所得税優惠 |
|
|
575 |
|
|
|
595 |
|
|
|
(20 |
) |
淨虧損 |
|
$ |
(174,549 |
) |
|
$ |
(127,153 |
) |
|
$ |
(47,396 |
) |
協作收入
截至2022年9月30日和2021年9月的三個月的協作收入並不多。有關進一步資料，請參閲本季度報告10-Q表格所載未經審計簡明綜合財務報表附註7。
研究和開發費用
截至2022年9月30日的三個月，研發費用為1.166億美元，而截至2021年9月30日的三個月為8350萬美元。下表彙總了截至2022年9月30日和2021年9月30日的三個月的研發費用，以及這些項目的變化(以美元為單位)：
|
|
截至9月30日的三個月， |
|
|
一期一期 |
|
||||||
|
|
2022 |
|
|
2021 |
|
|
變化 |
|
|||
外部研發費用 |
|
$ |
51,243 |
|
|
$ |
26,729 |
|
|
$ |
24,514 |
|
員工相關費用 |
|
|
21,122 |
|
|
|
8,866 |
|
|
|
12,256 |
|
設施費用 |
|
|
27,203 |
|
|
|
28,283 |
|
|
|
(1,080 |
) |
基於股票的薪酬費用 |
|
|
13,311 |
|
|
|
14,190 |
|
|
|
(879 |
) |
其他費用 |
|
|
860 |
|
|
|
470 |
|
|
|
390 |
|
再許可和許可費 |
|
|
2,883 |
|
|
|
4,962 |
|
|
|
(2,079 |
) |
研發費用總額 |
|
$ |
116,622 |
|
|
$ |
83,500 |
|
|
$ |
33,122 |
|
增加約3310萬美元，主要原因如下：
22
一般和行政費用
截至2022年9月30日的三個月的一般和行政費用為2700萬美元，而截至2021年9月30日的三個月的一般和行政費用為2370萬美元。一般和行政費用增加330萬美元，主要是由於與僱員有關的費用增加。
協作費用，淨額
截至2022年9月30日的三個月的淨協作支出為3890萬美元，而截至2021年9月30日的三個月的淨協作支出為2250萬美元。增加約1,640萬美元的主要原因是製造和其他商業前成本增加。
其他收入，淨額
截至2022年9月30日的三個月，其他收入為730萬美元，而截至2021年9月30日的三個月的收入為110萬美元。這一變化主要是由於截至2022年9月30日的三個月的現金、現金等價物和有價證券的利息收入。
截至2022年9月30日和2021年9月30日的9個月的比較(單位：千)：
|
|
截至9月30日的9個月， |
|
|
一期一期 |
|
||||||
|
|
2022 |
|
|
2021 |
|
|
變化 |
|
|||
收入： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
協作收入 |
|
$ |
430 |
|
|
$ |
900,733 |
|
|
$ |
(900,303 |
) |
助學金收入 |
|
|
762 |
|
|
|
1,331 |
|
|
|
(569 |
) |
總收入 |
|
|
1,192 |
|
|
|
902,064 |
|
|
|
(900,872 |
) |
運營費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研發 |
|
|
358,090 |
|
|
|
237,472 |
|
|
|
120,618 |
|
一般和行政 |
|
|
81,295 |
|
|
|
76,012 |
|
|
|
5,283 |
|
協作費用，淨額 |
|
|
103,427 |
|
|
|
69,354 |
|
|
|
34,073 |
|
總運營費用 |
|
|
542,812 |
|
|
|
382,838 |
|
|
|
159,974 |
|
營業收入(虧損) |
|
|
(541,620 |
) |
|
|
519,226 |
|
|
|
(1,060,846 |
) |
其他收入，淨額 |
|
|
11,171 |
|
|
|
3,806 |
|
|
|
7,365 |
|
所得税前淨(虧損)收益 |
|
|
(530,449 |
) |
|
|
523,032 |
|
|
|
(1,053,481 |
) |
所得税撥備 |
|
|
(9,151 |
) |
|
|
(4,123 |
) |
|
|
(5,028 |
) |
淨(虧損)收益 |
|
$ |
(539,600 |
) |
|
$ |
518,909 |
|
|
$ |
(1,058,509 |
) |
協作收入
截至2022年9月30日的9個月的協作收入並不多。截至2021年9月30日的9個月，協作收入為9.07億美元，這主要與Vertex與A&R Vertex JDCA相關的9.0億美元預付款相關。有關進一步資料，請參閲本季度報告10-Q表格所載未經審計簡明綜合財務報表附註7。
23
研究和開發費用
截至2022年9月30日的9個月，研發費用為3.581億美元，而截至2021年9月30日的9個月的研發費用為2.375億美元。下表彙總了截至2022年9月30日和2021年9月30日的9個月的研發費用，以及這些項目的變化(以美元為單位)：
|
|
截至9月30日的9個月， |
|
|
一期一期 |
|
||||||
|
|
2022 |
|
|
2021 |
|
|
變化 |
|
|||
外部研發費用 |
|
$ |
152,850 |
|
|
$ |
79,041 |
|
|
$ |
73,809 |
|
員工相關費用 |
|
|
63,994 |
|
|
|
35,177 |
|
|
|
28,817 |
|
設施費用 |
|
|
87,981 |
|
|
|
72,045 |
|
|
|
15,936 |
|
基於股票的薪酬費用 |
|
|
41,728 |
|
|
|
43,230 |
|
|
|
(1,502 |
) |
其他費用 |
|
|
2,112 |
|
|
|
1,372 |
|
|
|
740 |
|
再許可和許可費 |
|
|
9,425 |
|
|
|
6,607 |
|
|
|
2,818 |
|
研發費用總額 |
|
$ |
358,090 |
|
|
$ |
237,472 |
|
|
$ |
120,618 |
|
增加約1.206億美元，主要原因如下：
一般和行政費用
截至2022年9月30日的9個月，一般和行政費用為8130萬美元，而截至2021年9月30日的9個月為7600萬美元。增加約530萬美元的主要原因是與員工有關的開支增加。
協作費用，淨額
截至2022年9月30日的9個月的淨協作支出為1.034億美元，而截至2021年9月30日的9個月的淨協作支出為6,940萬美元。增加約3400萬美元，主要原因如下：
其他收入，淨額
截至2022年9月30日的9個月，其他收入為1,120萬美元，而截至2021年9月30日的9個月的收入為380萬美元。這一變化主要是由於截至2022年9月30日的9個月的現金、現金等價物和有價證券的利息收入。
流動性與資本資源
截至2022年9月30日，我們擁有約19.731億美元的現金、現金等價物和有價證券，其中約2920萬美元在美國境外持有。
24
2019年8月，我們簽訂了公開市場銷售協議SM與Jefferies LLC或Jefferies合作，根據該協議，我們可以不時通過Jefferies作為我們的銷售代理自行決定提供和銷售我們的普通股、每股0.03瑞士法郎的面值或2019年8月的銷售協議。2021年1月，關於2019年8月的銷售協議，我們向美國證券交易委員會提交了招股説明書補充文件，不時發售總毛收入高達6.0億美元的普通股。2021年7月，我們向美國證券交易委員會提交了新的招股説明書補充文件，取代了2021年1月提交的舊的招股説明書補充文件，以不時發售原始招股説明書補充文件下的剩餘普通股，總收益總額高達4.198億美元，或與2021年1月的招股説明書補充文件一起發售2021年自動取款機。截至2022年9月30日，我們已根據2021年自動取款機發行和出售了總計110萬股普通股，平均價格為每股168.79美元，總收益1.788億美元，扣除股權發行成本240萬美元。
自成立以來，我們的運營主要發生了虧損和累積的負現金流。截至2022年9月30日，我們擁有19.731億美元的現金、現金等價物和有價證券，累計赤字為7.355億美元。我們預計，至少在未來幾年內，我們將繼續蒙受損失。我們預計，在我們的規模和發展階段的公司，研發成本以及與研發相一致的一般和管理費用將繼續產生，因此，我們將需要額外的資本來為我們的運營提供資金，我們可以通過公共或私募股權或債務融資、戰略合作或其他來源籌集資金。
資金需求
我們資本的主要用途是，我們預計將繼續用於研發活動、製造活動、薪酬和相關費用、實驗室和相關用品、法律和其他監管費用、專利訴訟申請、國防和知識產權維護成本，以及一般管理成本，包括與上市公司運營相關的成本。我們預計，在我們的規模和發展階段的公司，與研發相一致的運營費用將繼續增加，未來可能會增加，以支持持續的研發活動，以及我們候選產品的潛在商業化。
由於我們的大多數項目仍處於開發的早期階段，這些努力的結果尚不確定，因此我們無法估計成功完成任何當前或未來候選產品的開發、製造和商業化所需的實際金額，如果獲得批准，或者我們是否或何時可能實現盈利。在我們能夠產生可觀的產品收入之前，如果有的話，我們預計將通過股權融資、債務融資和與我們的合作協議相關的付款來滿足我們的現金需求。我們打算在市場條件對我們有利的情況下，考慮通過出售股權或債務證券籌集額外資金的機會。然而，我們普通股和其他生物製藥公司的交易價格一直非常不穩定。因此，我們可能會面臨通過出售我們的普通股籌集資金的困難，或者此類出售可能會以不利的條款進行。此外，經濟衰退、蕭條或其他持續的不利市場事件，包括冠狀病毒的持續傳播，可能會對我們的業務和我們的普通股價值造成實質性的不利影響。如果我們未來通過出售股權或債務證券來籌集額外資本，我們股東的所有權權益將被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他對我們現有股東的權利產生不利影響的優惠。如果我們未來通過協作安排籌集更多資金，我們可能不得不放棄對我們的技術、未來收入流或候選產品的寶貴權利，或者以可能對我們不利的條款授予許可證。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資籌集更多資金，我們可能會被要求推遲、限制, 減少或終止我們的產品開發或未來的商業化努力，或授予開發和營銷我們原本更願意自己開發和營銷的候選產品的權利。
25
展望
根據我們的研發計劃和與項目進展相關的時間預期，我們預計現有現金將使我們能夠為至少未來24個月的運營費用和資本支出提供資金，而不會影響我們與Vertex合作可能獲得的任何額外收益，以及我們可能完成的任何其他融資交易。我們基於可能被證明是錯誤的假設做出了這一估計，我們可以比預期更快地使用我們的資本資源。考慮到我們需要額外的資金來支持我們項目的長期臨牀發展，我們打算在市場條件對我們有利的時候考慮額外的融資機會。
我們創造收入和實現盈利的能力在很大程度上取決於我們在許多領域的成功，包括：開發我們的交付技術和我們的基因編輯技術平臺；選擇合適的候選產品進行開發；完成選定候選產品的研究、臨牀前和臨牀開發；為我們完成臨牀試驗的候選產品獲得監管批准和營銷授權；為候選產品開發可持續和可擴展的製造流程；推出我們直接或與合作伙伴或分銷商獲得監管批准和營銷授權的候選產品並將其商業化；獲得市場對我們的候選產品的接受(如果獲得批准)；解決任何相互競爭的技術和市場開發；在我們可能加入的任何合作、許可或其他安排中談判有利條款；與我們的合作者和許可人保持良好關係；維護、捍衞、保護和擴大我們的知識產權，包括專利、商業祕密和專有技術；以及吸引、聘用和保留合格的人員。
現金流
下表提供了以下每個時期的現金流信息(以千為單位)：
|
|
截至9月30日的9個月， |
|
|
一期一期 |
|
||||||
|
|
2022 |
|
|
2021 |
|
|
變化 |
|
|||
經營活動提供的現金淨額(用於) |
|
$ |
(382,413 |
) |
|
$ |
625,010 |
|
|
$ |
(1,007,423 |
) |
用於投資活動的現金淨額 |
|
|
(83,123 |
) |
|
|
(1,026,714 |
) |
|
|
943,591 |
|
融資活動提供的現金淨額 |
|
|
36,114 |
|
|
|
244,646 |
|
|
|
(208,532 |
) |
匯率變動對現金的影響 |
|
|
(195 |
) |
|
|
(14 |
) |
|
|
(181 |
) |
現金淨減少 |
|
$ |
(429,617 |
) |
|
$ |
(157,072 |
) |
|
$ |
(272,545 |
) |
經營活動
截至2022年9月30日的9個月，經營活動使用的淨現金為3.824億美元，而截至2021年9月30日的9個月，經營活動提供的現金為6.25億美元。經營活動中使用的現金增加了10.074億美元，這主要是由於淨虧損10.585億美元，從截至2021年9月30日的9個月的淨收益5.189億美元增加到截至2022年9月30日的9個月的5.396億美元淨虧損。業務中使用的現金的增加被非現金支出增加800萬美元所抵消，這主要是由於固定資產折舊和有價證券溢價和折扣攤銷的增加，以及營業資產和負債淨變化增加4310萬美元。
投資活動
截至2022年9月30日的9個月，用於投資活動的淨現金為8310萬美元，而截至2021年9月30日的9個月為10.267億美元。用於投資活動的現金淨額減少的主要原因是有價證券到期日增加，以及有價證券、財產和設備購買量減少。
融資活動
截至2022年9月30日的九個月，融資活動提供的淨現金為3,610萬美元，而截至2021年9月30日的九個月為2.446億美元。截至2022年9月30日的9個月，融資活動提供的現金淨額包括期權行使收益，減去發行成本。在截至2021年9月30日的9個月中，融資活動提供的淨現金主要包括出售與我們的2021年自動取款機相關的140萬股普通股的淨收益2.199億美元，其中扣除了310萬美元的股票發行成本和220萬美元的印花税，以及扣除發行成本的期權行使收益。
26
關鍵會計政策與重大判斷和估計
對我們財務狀況和經營結果的討論和分析以我們根據美國公認會計原則編制的財務報表為基礎。我們認為，幾項會計政策對於瞭解我們的歷史和未來業績非常重要。我們將這些政策稱為關鍵，因為這些特定領域通常要求我們在作出估計時對不確定的事項作出判斷和估計，而本可以使用不同的估計--這些估計也是合理的。在持續的基礎上，我們評估我們的估計和判斷，包括下面更詳細描述的那些。吾等根據過往經驗及我們認為在當時情況下合理的其他特定市場或其他相關假設作出估計，其結果構成對資產及負債的賬面價值作出判斷的基礎，而該等資產及負債的賬面價值並非從其他來源輕易可見。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計值不同。
我們認為，我們最關鍵的會計政策是與收入確認、可變利益實體和基於股權的薪酬相關的政策，我們在2022年2月15日提交給美國證券交易委員會的截至2021年12月31日的Form 10-K年度報告中討論的會計政策沒有變化。
近期會計公告
有關近期會計聲明的討論，請參閲本季度報告Form 10-Q中包含的未經審計簡明綜合財務報表附註1。
項目3.定性和定量VE關於市場風險的披露
利率敏感度
我們面臨着與利率變化相關的市場風險。截至2022年9月30日，我們擁有19.731億美元的現金、現金等價物和有價證券，主要投資於美國國債和政府機構證券、公司債券、商業票據和貨幣市場賬户，投資於美國政府機構證券。由於這些工具的保守性質，我們不認為我們對利率風險有重大風險敞口。如果利率增加或減少1%，我們的投資組合的公允價值將增加或減少一個微不足道的數額。
外幣匯率風險
由於我們的海外業務，我們面臨着外幣匯率變動的風險，主要是瑞士法郎和英鎊對美元的匯率。目前的風險主要來自現金、應付賬款以及公司間應收賬款和應付款項。外匯匯率的變化會影響我們的綜合經營報表，並扭曲不同時期之間的比較。到目前為止，外幣交易損益對我們的財務報表沒有重大影響，我們也沒有進行任何外幣對衝交易。
通貨膨脹率
通貨膨脹通常通過增加勞動力成本、臨牀試驗成本和製造成本來影響我們。我們認為，在截至2022年9月30日和2021年9月30日的三個月和九個月內，通貨膨脹對我們的業務、財務狀況或運營結果沒有實質性影響。
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項目4.控制和程序。
管理層對我們的披露控制和程序的評估
我們維持披露控制和程序，旨在確保我們根據1934年《證券交易法》提交或提交的報告中要求披露的信息：(1)在美國證券交易委員會規則和表格中指定的時間段內記錄、處理、彙總和報告；(2)積累並傳達給我們的管理層，包括我們的首席執行官和首席財務官，以便及時決定所需披露的信息。
截至2022年9月30日，我們的管理層在首席執行官和首席財務官的參與下，評估了我們的披露控制和程序(如1934年《證券交易法》第13a-15(E)和15d-15(E)條所定義)的有效性。我們的管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和操作多麼良好，都只能為實現其目標提供合理的保證，管理層必須在評估可能的控制和程序的成本-收益關係時應用其判斷。我們的首席執行官和首席財務官根據上述評估得出結論，截至2022年9月30日，我們的披露控制和程序在合理的保證水平上是有效的。
財務報告內部控制的變化
在截至2022年9月30日的季度內，根據1934年證券交易法頒佈的規則13a-15(F)和15(D)-15(F)中定義的財務報告內部控制沒有發生變化，這些變化對我們的財務報告內部控制產生了重大影響，或有合理的可能性對財務報告內部控制產生重大影響。
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第二部分--其他信息
項目1.法律規定法律程序。
在正常業務過程中，我們不時涉及與我們的知識產權(包括某些授權內的知識產權)、商業安排和其他事項有關的訴訟、調查、法律程序和訴訟威脅。此類訴訟可能包括準訴訟，各方間美國專利商標局和歐洲專利局的行政訴訟涉及我們的知識產權，包括某些授權內的知識產權。目前，我們的管理層認為，沒有針對我們的索賠或行動可能對我們的業務產生重大不利影響。
在截至2021年12月31日的財政年度的Form 10-K年度報告中，關於之前披露的法律程序，沒有實質性的進展於2022年2月15日向美國證券交易委員會提交。
第1A項。風險因素。
除了我們的10-K表格年度報告中描述的風險外，您還應該仔細考慮本10-Q表格中陳述的其他信息以及我們提交給美國證券交易委員會的其他文件中的信息，因為它們可能對我們的業務、財務狀況或未來的經營業績產生重大影響。我們的10-K表格年度報告第I部分第1A項(風險因素)此前披露的風險因素沒有實質性變化。
項目2.註銷ED股權證券的銷售和收益的使用。
沒有。
項目3.默認使用龐氏高級證券。
不適用。
項目4.地雷S安全信息披露。
不適用。
項目5.其他信息。
沒有。
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項目6.eXhibit
作為本季度報告10-Q表的一部分提交的展品列於下面的展品索引中。
展品 數 |
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文件説明 |
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31.1* |
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根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條對首席執行官的認證 |
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31.2* |
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根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條對首席財務官的認證 |
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32.1*+ |
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根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條通過的《美國法典》第18編第1350條的認證 |
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101.INS* |
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內聯XBRL實例文檔-實例文檔不顯示在交互數據文件中，因為其XBRL標記嵌入在內聯XBRL文檔中。 |
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101.SCH* |
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內聯XBRL分類擴展架構文檔 |
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101.CAL* |
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內聯XBRL分類擴展計算鏈接庫文檔 |
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101.DEF* |
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內聯XBRL分類擴展定義Linkbase文檔 |
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101.LAB* |
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內聯XBRL分類擴展標籤Linkbase文檔 |
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101.PRE* |
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內聯XBRL分類擴展演示文稿Linkbase文檔 |
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104* |
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封面交互數據文件(格式為內聯XBRL，包含附件101中包含的適用分類擴展信息)。 |
*現送交存檔。
+隨本10-Q表格隨附的附件32.1所附的認證，不得被視為已向美國證券交易委員會提交，且不得通過引用的方式納入CRISPR治療公司根據1933年《證券法》(修訂本)或1934年《證券交易法》(修訂本)提交的任何文件，無論該文件是在本10-Q表格日期之前或之後做出的，無論該文件中包含的任何一般註冊語言如何。
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登錄解決方案
根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使本報告由正式授權的簽署人代表其簽署。
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CRISPR治療公司 |
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日期：2022年11月1日 |
發信人： |
/s/Samarth Kulkarni |
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薩瑪斯·庫爾卡爾尼 |
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首席執行官 |
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(首席行政主任) |
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日期：2022年11月1日 |
發信人： |
/s/布蘭登·史密斯 |
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布蘭登·史密斯 |
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首席財務官 |
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(首席財務官) |
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