™ ©2022藍圖醫藥公司

吉姆·貝克(Jim Baker)公司事務高級副總裁

投資者日 2022年 我們今天的演講者不用於促銷用途 我們今天的演講者 3 凱特·哈維蘭 首席執行官 克里斯蒂·羅西 首席運營官 菲利娜·李博士 首席商務官 馬裏蘭州貝克爾·休斯 馬裏蘭州首席醫療官 馬裏蘭州福阿德·納穆尼總裁研發 珀西·卡特博士 首席科學官

投資者日 2022 不用於促銷 SM，系統性肥大細胞增多症。 4 議程 我們的藍圖，以達到精確的規模 凱特·哈維蘭， 首席執行官 為SM Philina Lee，博士， 首席商務官 對非晚期SM的臨牀觀點 Becker Hewes，MD， 首席醫療官 Frank Siebenhaar，MD， CharitéUniversity，MD， Pankit Vachhani，MD，助理教授 阿拉巴馬大學助理教授 詹姆斯·韋德納醫學博士 聖路易斯華盛頓大學教授 憑藉精準醫學領導力擴大對患者的影響 對EGFR突變肺癌的轉型治療 福阿德·納穆尼，醫學博士， 總裁研發 研究創新 珀西·卡特博士， 首席科學官 投資組合增長戰略 克里斯蒂·羅西， 首席運營官 問答-第2部分 凱特·哈維蘭 首席執行官

投資者日 2022 不用於促銷用途 5 修改後的前瞻性statements Thispresentationcontainsforward-lookingstatementswithinthemeaningofthePrivateSecuritiesLitigationReformActof1995，，包括但不限於有關計劃、戰略、timelinesandexpectationsforinteractionswiththeU.S.FoodandDrugAdministration(FDA)andotherregulatoryauthorities；planstosubmitasNDAtotheFDAforAYVAKITinnon- advancedSM，withasubsequentsubmissionofatypeIIvariationmarketingauthorizationapplicationtotheEuropeanMedicinesAgency(EMA)；plansandtimingforpresentingdetaileddatafromthe PIONEERtrialofAYVAKITinpatientswithnon-advancedsystemicmastocytosis(SM)，和expectationsregardingthepotentialbenefitsofAYVAKITintreatingpatientswithnon-advancedSM； statementsregardingplansandexpectationsforthecompany’scurrentorfutureapproveddrugsanddrugcandidates；thepotentialbenefitsofanyofthecompany’scurrentorfutureapproveddrugs ordrugcandidatesintreatingpatients；的聲明以及公司的財務業績、戰略、目標和預期的里程碑、業務計劃和重點。 詞語“目標”、“可能”、“將”、“可能”、“應該”、“預期”、“計劃”、“預期”、“打算”、“相信”、“估計”、“預測”、“項目”、“潛在”、“繼續”、“”“target”andsimilarexpressionsare intendedtoidentifyforward-lookingstatements，althoughnotallforward-lookingstatementscontaintheseidentifyingwords.Anyforward-lookingstatementsinthispressreleasearebasedon management’scurrentexpectationsandbeliefsandaresubjecttoanumberofrisks，uncertaintiesandimportantfactorsthatmaycauseactualeventsorresultstodiffermateriallyfromthose expressedorimpliedbyanyforward-lookingstatementscontainedinthispressrelease，，包括但不限於，RisksanduncertaintiesrelatedtotheimpactoftheCOVID-19pandemictothe company’sbusiness，運營、戰略、目標和預期的里程碑, Includingthecompany’songoingandplannedresearchanddiscoveryactivities，abilitytoconductongoingandplanned clinicaltrials，clinicalsupplyofcurrentorfuturedrugcandidates，commercialsupplyofcurrentorfutureapprovedproducts，和發射，marketingandsellingcurrentorfutureapprovedproducts； thecompany’sabilityandplansincontinuingtoestablishandexpandacommercialinfrastructure，和成功發射，marketingandsellingcurrentorfutureapprovedproducts；the company’sabilitytosuccessfullyexpandtheapprovedindicationsforAYVAKIT/AYVAKYTandGAVRETOorobtainmarketingapprovalforAYVAKIT/AYVAKYTinadditionalgeographiesinthefuture； thedelayofanycurrentorplannedclinicaltrialsorthedevelopmentofthecompany’scurrentorfuturedrugcandidates；thecompany’sadvancementofmultipleearly-stageefforts；thecompany’s abilitytosuccessfullydemonstratethesafetyandefficacyofitsdrugcandidatesandgainapprovalofitsdrugcandidatesonatimelybasis，ifatall；thepreclinicalandclinicalresultsforthecompany’s drugcandidates，whichmaynotsupportfurtherdevelopmentofsuchdrugcandidateseitherasmonotherapiesorincombinationwithotheragentsormayimpacttheanticipatedtimingofdataor regulatorysubmissions；thetimingoftheinitiationofclinicaltrialsandtrialcohortsatclinicaltrialsitesandpatientenrollmentrates；actionsofregulatoryagencies，可能影響啟動， timingandprogressofclinicaltrials；thecompany’sabilitytoobtain，maintainandenforcepatentandotherintellectualpropertyprotectionforAYVAKIT/AYVAKYT，GAVRETOoranydrugcandidatesit isdeveloping；thecompany’sabilitytodevelopandcommercializecompaniondiagnostictestsforAYVAKIT/AYVAKYT，GAVRETOoranyofitscurrentandfuturedrugcandidates；thecompany’sability tosuccessfullyexpanditsoperations，researchplatformandportfoliooftherapeuticcandidates, Andthetimingandcoststhereof；thecompany’sabilitytorealizetheanticipatedbenefitsofits executiveleadershiptransitionplan；andthesuccessofthecompany’scurrentandfuturecollaborations，融資安排，partnershipsorlicensingarrangements.Theseandotherrisksand uncertaintiesaredescribedingreaterdetailinthesectionentitled“RiskFactors”inthecompany’sfilingswiththeSecuritiesandExchangeCommission(SEC)，includingthecompany’smostrecent AnnualReportonForm10-K，assupplementedbyitsmostrecentQuarterlyReportonForm10-QandanyotherfilingsthatthecompanyhasmadeormaymakewiththeSECinthefuture.The forward-lookingstatementsinthispresentationaremadeonlyasofthedatehereof，和法律要求的接受，thecompanyundertakesnoobligationtoupdateanyforward-lookingstatements containedinthispresentationasaresultofnewinformation，未來或其他事件。根據readersarecautionednottoplaceunduerelianceontheseforward-lookingstatements. Thispresentationalsocontainsestimates，projectionsandotherstatisticaldatamadebyindependentpartiesandbythecompanyrelatingtomarketsizeandgrowthandotherdataaboutthe company‘sindustry.Thesedatainvolveanumberofassumptionsandlimitations，andyouarecautionednottogiveundueweighttosuchestimates.Inaddition，預測，assumptionsand estimatesofthecompany’sfutureperformanceandthefutureperformanceofthemarketsinwhichthecompanyoperatesarenecessarilysubjecttoahighdegreeofuncertaintyandrisk. BlueprintMedicines，AYVAKIT，AYVAKYT，GAVRETOandassociatedlogosaretrademarksofBlueprintMedicinesCorporation.

投資者日 2022 不用於促銷用途 我們的藍圖實現了 精確的規模 首席執行官 凱特·哈維蘭

投資者日 2022 不用於促銷 我們的使命 使精準治療的承諾成為現實，以延長 並改善盡可能多的人的生活 不用於促銷 非晚期肥大細胞增多症患者Suki

投資者日 2022 非用於促銷用途 Blueprint已證明的成功記錄 FDA，美國食品和藥物管理局；IND，研究性新藥申請；從IND到 臨牀POC的proof-of-concept. development candidates nominated breakthrough therapy designations success比率 從IND到first approval FDA approved indications approved medicines ~4 25 8 年 80%

投資者日 2022年 不用於促銷 9 我們演變為一家商業階段公司 令人信服的 最高收入和 高利潤率 利用運營效率 人員、工具和能力 到 通過十年的研究、 關係和市場building OPPORTUNITY INFRASTRUCTURE KNOWLEDGE和 經驗 在系統性肥大細胞增多症方面奪得引人注目的PMI領導地位

投資者日 2022年 不用於促銷用途 我們的商業投資組合為近期growth 10 AREA PDGFRA GIST RET-altered cancers Advanced SM Non-Advanced SM GLOBAL TAMs PRODUCTS Anticipated Approval Mid-2023 ~12,000患者創造了價值確定性和機會 2上市產品 胃腸道間質瘤；TAM，總的潛在市場(美國、歐盟和英國市場)。 總收入和運營費用有利於 共識 預計2022年營收指引將達到1.8億至2億美元的高端 將AYVAKIT收入 指引修訂為2022年1.08億至1.11億美元 第三季度財務業績

投資者日 2022 不用於促銷用途 精密在規模上對患者的影響和增長 11 肺部CANCER PORTFOLIO BLU-222 AREA PDGFRA GIST RET-altered cancers Advanced SM Non-Advanced SM* EGFRm NSCLC* CDK2易受攻擊 乳腺癌和其他癌症* 全球 TAM 到2027年底產品 ~25萬+患者 4+上市產品 CDK2，柱狀依賴蛋白2；EGFRm，EGFR突變；NSCLC，非小細胞肺癌。*包括基於非高級SM的潛在批准的AYVAKIT的TAM ，以及基於其他目標適應症的潛在未來批准的其他研究療法。

投資者日 2022 不用於促銷用途 12 “2027藍圖”戰略--將我們的影響力擴大一倍，將藥品審批時間減半 疾病領先領域 後期臨牀項目 研究平臺 累積開發candidates 2011-2022 2 1 2 1 14 Planned 2022-2027 4+ 3+ 4+ 2 25+ 2027

投資者日 2022年 不用於促銷用途 今天要回答的關鍵問題 13 非高級SM有什麼機會，我們的高級SM 經驗如何告知我們的view？ EXPANDING PATIENT IMPACT SOLVING MAJOR MEDICAL PROBLEMS SCALING INNOVATION Do我們有一個成功的 方法來改善患有 EGFR-突變的NSCLC？ 我們將如何利用我們的 專業知識和基礎設施 來推動持續創新 和長期增長？

投資者日 2022年 不用於促銷用途 規模的精確度： 將AYVAKIT帶給各種系統性肥大細胞增多症的患者 14 非高級SM有什麼機會，我們的高級SM 經驗如何讓我們的view？ EXPANDING PATIENT IMPACT 1 2 3 Growing瞭解每個季度接受AYVAKIT治療的高級SM患者的數量，以及如何應對滲透不足的患者羣體中的挑戰 將AYVAKIT擴展到治療非晚期SM患者 是近期增長的重要機會 先鋒數據為AYVAKIT奠定了基礎，使其在FDA批准後成為 中重度非晚期SM患者的標準護理

投資者日 2022年 不用於促銷 規模的精確度： 為EGFR突變NSCLC 15 SOLVING MAJOR MEDICAL PROBLEMS Do患者提供改善結果的 我們有一個成功的 方法來改善 EGFR突變非小細胞肺癌患者的結果 1 2 3 4 BLU-945單一療法臨牀有效，並顯示出差異化的安全性。然而，由於2L+患者中頻繁的非目標驅動因素，反應的持久性受到限制 將BLU-701的備用化合物BLU-525向前推進，以最大限度地減少對總體時間線的 幹擾將最佳候選藥物帶入開發 鼓勵來自BLU-451劑量升級試驗的早期活動數據 根據令人興奮的臨牀前數據和 早期臨牀安全性數據，確定BLU-945與osimertinibin 1L L858R的優先開發 1L，一線；2L+，二線或更高。

投資者日 2022 不用於促銷用途 規模的精確度： 推動創新以實現長期增長 16 我們將如何利用我們的 專業知識和基礎設施 來推動持續創新 以及我們強大的發現、臨牀 和商業能力之間的長期growth？ SCALING INNOVATION 1 2 3 Creating協同效應，以構建優化的投資組合 宣佈一項針對野生型試劑盒的新計劃，哪個 建立在我們在肥大細胞疾病方面的試劑盒知識和領先地位的基礎上 利用我們的激酶發現平臺作為獨特的 優勢來追求有針對性的蛋白質降解

投資者日 2022 非促銷用途 為系統性肥大細胞增多症提供首個精準治療 首席商務官 Philina Lee博士

投資者日 2022 不用於促銷 我們的使命 實現精準治療的承諾，延長 並改善盡可能多的人的生活 不用於促銷 患有非晚期肥大細胞增多症的梅蘭妮

投資者日 2022 非促銷用途 19 AYVAKIT是第一個針對SM的根本原因的精準療法 肥大細胞減少負擔 改善疾病 症狀 改善生活質量 深入持久的 臨牀反應 積極的益處-風險 通過臨牀試驗證明瞭令人信服的概況 一片，每天一次

投資者日 2022 不用於促銷用途 20 我們處於有利地位，可以兑現AYVAKIT在SM中的承諾 AYVAKIT有潛力 使SM範圍內的患者受益 這代表着超過10億美元的機會 我們已將AYVAKIT確立為治療AdvSM患者的 標準護理 專注於增加接受治療的患者數量以推動短期增長 我們的非SMU.S.。發佈戰略側重於目前正在尋求治療的 ~7500名中到重度疾病患者 我們 已做好充分準備，將針對非AdvSM患者推出AYVAKIT · 首先上市，強大的產品形象，近十年來建立的領導地位，以及當今AdvSM AdvSM(高級SM)市場上經驗豐富的團隊；非AdvSM、非高級SM。

投資者日 2022年 不用於促銷 系統性肥大細胞增多症是一個巨大的機會 21 ~550名患者 ~2,100名患者 ~7,500名患者 1 高級SM 已治療 2 高級SM untreated 3 Moderate-to-severe non-advanced SM 美國確診和treated 4 Additional opportunity SM患者 ~32,000 根據流行病學數據估計流行患者 2 ~16,000 在索賠數據中診斷並可觀察到的患者 1 ~6,000其他診斷 非高級SM ~16,000未診斷SM (在索賠中看不到) ~22,000名患者 1.美國索賠數據分析備案。2.科恩，BR J Haematol，2014。

投資者日 2022 不用於促銷用途 系統性肥大細胞增多症一系列疾病 安，相關的血液neoplasm. 22 ADVSM(5-10%) ADVSM(5-10%) NON-ADVSM(90-95%) NON-ADVSM(90-95%) ·肥大細胞增殖導致器官損傷和縮短總生存期 ·主要由血液科腫瘤學家管理，他們的治療目標集中在總生存期 ·三種亞類型的疾病造成了顯著的異質性；大多數患者 患有SM-Ahn，這是一種醫學上的複雜疾病 ·肥大細胞過度激活會導致虛弱的症狀和較差的生活質量 ·主要由血液腫瘤學家、 以及過敏免疫學家管理，他們 專注於症狀負擔和生活質量 ·更同質的疾病生物學，其臨牀表現範圍 導致 嚴重 系統性肥大細胞增多症 ~32K的流行患者，約16K在美國被診斷並可見

投資者日 2022 非用於促銷用途 AYVAKIT已成為美國接受治療的SM untreated 3 Moderate-to-severe non-advanced患者的標準護理 23 ~550名患者 ~2,100名患者 1 接受治療的高級SM 接受治療的高級SM 診斷和treated 4 Additional opportunity GROWTH機會 繼續擴大接受治療的高級SM人羣 ~4x

投資者日 2022 不用於促銷用途 24 AYVAKIT收入在Advanced SM發佈後一年內增長 ·AVYAKIT是美國的標準護理服務。 -第三季度接受治療的患者佔比約60% -約75%的新患者開始/更換 -接受治療的患者數量繼續增長 ·使用AYVAKIT的HCP體驗不斷增加 -自第三季度推出以來約有350個新帳户 --超過50個新帳户 關鍵挑戰 關鍵驅動因素 ·SM-ANN的初始滲透率低於其他亞型 ·奧密克戎新冠肺炎影響就診和 新患者診斷 ·FX在國際business $14.7 $18.0 $21.3 $24.7 $25.1 $2.6 $2.0 $2.5 $3.8 $3.6{br中的逆風}第三季度2021Q4 2021Q1 2022Q2 2022Q3 2022 $17.3M $20.0M $23.8M $28.5M $28.6M QUARTER超過季度增長 ~+65% 美國 1 外匯，外匯。 1.世界其他地區的銷售不包括中國。

投資者日 2022 不用於促銷用途 25 與去年相比，AYVAKIT淨產品收入有翻一番的趨勢 ·更新2022年全年AYVAKIT淨產品收入指引 至1.08億至1.11億美元，基於： ·接受治療的患者的預期持續增長速度放緩 ，受SM-Ahn治療率擴大的推動 ·外匯和德國價格改革推動的財務影響 ·相信持續增長的理由 ·接受治療的患者總數繼續增長 ·大多數SM-Ahn預計隨着時間的推移是可解決的 ·治療持續時間繼續向好(~18 個月)，最近 處方的患者有延長持續時間的趨勢，主要是TKI-2021財年(實際) 2022財年(預期) 同比增長 ~+2倍 全球淨收入 $5300萬 $108-$1.11億 TKI，酪氨酸酶抑制劑。

投資者日 2022 不用於促銷用途 26 我們正在採取行動推動AdvSM臨牀實踐的變革 HCP教育 ，包括在SM-Ahn上進行點對點和 緊急治療 現場實時數據警報 機器學習增強的 標記最有可能開始治療的患者 額外的數據生成 ， 包括長期治療的影響和 組合方法的數據 在預期的非AdvSM推出之前，逐步擴大現場團隊規模，將擴大我們的覆蓋範圍 呼籲更多治療AdvSM患者的提供者 醫療保健提供者HCP；

投資者日 2022 非用於促銷用途 通過人工智能/機器學習方法確定的SM患者的子集 生成 ~80% 新的SM指導的TKI啟動 患者級別的數據警報使現場團隊能夠高度 有針對性地參與HCP =SM患者啟動TKI或細胞減少療法 27 擴大接受治療的AdvSM患者羣體的關鍵舉措 46.9 mos (95%CI：44.9，Ne) 18.0 mos (95%CI：13.0，26.8) 計劃1：教育HCPsON 治療的緊迫性 計劃2：通過人工智能/機器學習提高現場效率 1.在6個研究地點(4個歐洲，2個美國)進行了一項多中心、全球性、觀察性、回溯性的圖表回顧研究，以確定並收集接受BAT的AdvSM患者的數據。SM-AHN患者使用與EXPLORER和PathFinder試驗類似的納入/排除標準進行鑑定。米多妥林、克拉曲林和BAT隊列的隨訪時間被縮短，以與avaprtinib隊列的最大隨訪時間相匹配。Reiter等人。系統性肥大細胞增多症相關血液腫瘤患者接受阿瓦利替尼治療的總體存活率與最佳治療方案的比較。在EHA 2022上發表。蝙蝠，最好的治療方法。AI，人工智能。在一項回顧分析中，AYVAKIT改善了SM-AHN患者的OS，與現有的最佳治療方法相比。 1 10月份，NCCN SM指南被更新以引用這些研究結果。

投資者日 2022 非高級SM不用於促銷 非高級SM是一個具有高增長潛力的重要機會 28 ~550名患者 1 高級SM 治療 2 高級SM untreated 4 Additional opportunity GROWTH機會 ~7500名中重度非AdvSM患者今天已經診斷和治療了 ~15x ~7,500名患者 3 中重度{Br}非進展期SM 診斷和治療

投資者日 2022 不用於促銷用途 增長機會 最早採用 我們在美國推出的戰略重點是滿足約7,500名患者的需求 備案的美國索賠數據分析。RX、prescription. 29 ~2,500 severe ~5,000 moderate ~7,500患者 被診斷為中到重度 非AdvsM，接受症狀指導的多藥治療 ·較高的疾病負擔(例如，過敏反應、器官腫大、骨質受損的頻率較高) ·多藥負擔包括較高的TKI利用率、細胞減少療法和奧馬利單抗 ·中等疾病負擔 ·多藥負擔包括長期使用類固醇，色甘油鈉或Rx抗組胺藥

投資者日 2022 不用於促銷用途 30 索賠數據説明疾病負擔，並針對目標領域提供信息 1.索賠算法考慮SM診斷代碼的數量和類型、包括相關血液腫瘤(AHN)的並存疾病和器官損傷的證據(例如， 脾腫大、肝腫大、骨骼受損等)，以及處方療法(例如，TKIs/細胞減少療法的試驗、色甘酸鈉、長期使用類固醇、奧馬利單抗、外周血筆等)。CM，皮膚肥大細胞增多症；ISM，惰性全身性肥大細胞增多症。包括醫療和藥學索賠。 高級SM 患者 重度 非高級SM Patient OtherDiagnosed Non-Advanced SM 患者 中度 非高級SM 患者 1 2 3 4 遭遇中使用的ICD-10診斷代碼： 全身肥大細胞增多症(D4702) 侵襲性SM(C9621) 皮膚肥大細胞增多症(D4701) 其他事件Br}急診室就診 EpiPen Rx SM指導的有症狀的Rx omalizumab Rx 其他/無 代表患者的基於索賠的患者行程：

投資者日 2022 非用於促銷用途 請頂級治療人員提高 對SM和治療需求的認識 教育和授權 患者尋求支持 啟動戰略以推動非高級SM 31 PREPARE LAUNCH ACCELERATE GROW Activate HCP的持續增長管理 大量患者 使用數據出版物和 演示來告知和教育 確保患者訪問 鼓勵更廣泛的 HCP專業之間的協調 加快跨細分市場的普及 通過 意識和測試推動診斷的增長來增長市場 支持SM 卓越中心的發展 TODAY2H 20232024 2025+

投資者日 2022 不用於促銷用途 備案的美國索賠數據。AI，過敏症免疫學家；皮膚，皮膚科醫生；血紅素/癌，血液腫瘤學家；GI，胃腸病學家。 32 基於提供者分類的分析實現了高效、有針對性的外展 排名前350+的Hcp查看 ~15K患者 +3K Hcp查看 ~2K患者 +4K Hcp查看 ~4K患者 血紅素/ONC和AI GI、DERM及其他 #治療醫生管理着~7,500名中度至重度非AdvsM患者 #管理的SM患者

投資者日 2022 不用於促銷用途 今天對AYVAKIT的良好訪問為今天提供了堅實的基礎 今天提供100%Payer COVERAGERAPID填充時間 所有批准用於AdvSM和GIST的劑量， 包括25 mg劑量，並且 付款人為所有 AYVAKIT NDC提供100%承保，包括25 mg 1 AYVAKIT認為填報時間很快， 付款人事先授權審批 平均天數 填報* 4.9 PA審批的平均天數* 2.6 AVYAKIT AdvSMCoverage， 按壽命百分比計算的 保險 標籤，97% 確認的 保險，根據罕見疾病概況、重大醫療需求和缺乏批准的治療，100% 25 mg 50 mg 100 mg 200mg 300mg Expect在發佈時強烈訪問非高級SM 33 *2022年9月，在90天回顧期間之前。 1.備案的市場研究數據，2022年9月進行的完整市場支付者研究。NDC，國家毒品代碼。PA，事先授權。 承保範圍需要專家開具 處方和/或套件D816V 測試，3%

投資者日 2022 非用於促銷用途 34 患者支持簡化了患者的訪問流程 提供的支持 最大限度地減少了患者的自付費用負擔 2 簡化了患者的訪問流程 3 提供持續的 信息和 支持，以實現 遵守 患者支持模式 幫助* 患者 Assistance Program QuickStart Coverage Interruption Reimbursement Support Resources Dose Exchange Nearly接受AYVAKIT的患者中有一半已在您的藍圖中註冊，超過符合條件的患者的行業基準 *。

投資者日 2022年 不用於促銷用途 受過教育的患者可以成為疾病treatment 35 WEBSITE SOCIAL It’s SM thingpatient和護理者的催化劑 2022年第一季度首次啟動的教育活動 ~7K患者和護理者選擇參與 例行參與 ~1.3K下載醫生討論指南 對hcp和患者大使的高度興趣 網絡研討會系列(從第三季度開始) 通過長期的、與患者權益倡導團體建立堅定的合作伙伴關係

投資者日 2022 非用於促銷用途 廣泛的機會來推動AYVAKIT的長期增長 36 1 高級SM 接受治療 2 高級SM untreated 3 Moderate-to-severe non-advanced SM 已診斷和treated 4 Additional opportunity ~6,000其他診斷的 非高級SM ~16,000個未診斷的SM (在索賠中不可見) ~22,000名患者 1.備案的美國索賠數據分析2.科恩，BR J Haematol，2014。 增長機會 通過教育和測試增加對SM的診斷 擴大到非高級SM的範圍

投資者日 2022年 不用於促銷用途 備案的美國索賠數據分析。 37 我們與SM社區的努力增加了診斷patients Q2 Q1 2019 Q2Q4Q1 2020 Q1 2022 Q2Q3Q3 Q4Q1 2021 Q4Q2 Q3 Jan’20： AYVAKIT批准的數量 針對PDGFRA GIST 在美國索賠數據 6月‘21： AYVAKIT已批准 Advanced SM 70%

投資者日 2022 不是用於促銷用途 38 我們處於有利地位，能夠兑現AYVAKIT在SM中的承諾 AYVAKIT有潛力 使SM範圍內的患者受益 這代表着>10億美元的機會 我們已將AYVAKIT確立為治療AdvSM患者的 標準護理 專注於增加接受治療的患者數量以推動短期增長 我們的非SMU.S.。發佈戰略側重於目前正在尋求治療的 ~7500名中到重度疾病患者 我們 已做好充分準備，將針對非AdvSM患者推出AYVAKIT · 首先上市，強大的產品形象，近十年來建立的領導地位，以及目前AdvSM在市場上的經驗豐富的團隊。

投資者日 2022 不用於促銷用途 非高級SM的臨牀觀點 首席醫療官 MD的Becker Hewes

投資者日 2022 非用於促銷用途 在非高級SM中不受控制的肥大細胞增殖和激活 會導致多個器官系統出現嚴重且不可預測的症狀 1-3 40 暈厥、頭暈、心悸、 低血壓過敏 腹瀉、噁心/嘔吐、骨痛/肌肉疼痛、骨質疏鬆症 達裏爾徵、皮紋病、 極度潮紅、瘙癢 腦霧、抑鬱、偏頭痛、焦慮 Elsaiey等。肥大細胞增多症-疾病譜與影像相關性的回顧。2021；13(20)：5102。 Boddaert，N等人。肥大細胞增多症腦部異常的神經影像證據。成人起病的皮膚肥大細胞增多症高度提示全身肥大細胞增多症。2014年；27，19-29歲。呼吸困難，充血，喉嚨腫脹，wheezing D816V Mast cells MUSCULOSKELETAL RESPIRATORY SKIN NEUROPSYCHIATRIC CARDIOVASCULAR GASTROINTESTINAL SYSTEMIC fatigue，不適，體重減輕

投資者日 2022 不用於促銷 41 第一項研究表明疾病改良和對惰性系統性肥大細胞增多症的益處

投資者日 2022 非促銷用途 先鋒：截至2022年6月23日的非高級SM最大臨牀試驗 數據截止日期。每日一次；BSC，最佳支持性護理；每日一次；SD、標準差。 42 第1部分：劑量確定 AYVAKIT 25 mg qd+bsc AYVAKIT 50 mg qd+bsc AYVAKIT 100 mg qd+bsc 選擇劑量 隨機化 1：1：1：1 AYVAKIT 25 mg qd+bsc AYVAKIT 25 mg qd+bsc 安慰劑qd+bsc 第2部分：Pivotal EFFICACY Rollover Endpoint Randomize 2:1 24 weeks Today’s Topics 1 2 3 INTERPRETATION OF the STUDY RESULTS PHYSICIAN INTERPRETATION OF the data 我們何時才能獲得更多數據？ ·臨牀意義 ·決定是否開藥 批准 ·劑量選擇 ·患者選擇 ·安慰劑表現

投資者日 2022 非促銷用途 AYVAKIT截至2022年6月23日的數據截止日顯示了非常重要和具有臨牀意義的影響 數據截止日期。1.單邊P值

投資者日 2022 非用於促銷用途 截止日期為2022年6月23日。CI，可信區間；SD，標準差 AYVAKIT減少了患者報告的症狀和目標 疾病負擔的測量 第2部分：主要終點 總症狀評分(TSS)的平均變化 [95% CI] AYVAKIT -20.2 [-24.7 –-15.7] AYVAKIT 控制 53.9% [45.3 –62.3] 0.0% [0.0 –5.1] 第2部分：次要終點 血清類胰蛋白酶≥下降50%的患者比例 [95% CI] 第24周 第48周 AYVAKIT 對照 -15.6 [-18.6 –-12.6] -9.2 [-13.1 –-5.2] 第24周 44 展期

投資者日 2022 不用於促銷用途 AYVAKIT耐受性良好，截至2022年6月23日，安全配置文件有利於控制 數據截斷。1.認知效應AEs是指在AYVAKIT臨牀研究中確定的17個集合術語。AE，不良事件；ICB，顱內出血；SAE，嚴重不良事件；≥，與治療相關的不良事件。AYVAKIT控制 AEs，n(%)128(90.8)66(93.0) SAE，n(%)7(5.0)8(11.3) 因TRAE停藥，n(%)1(0.7)0(0.0) AYVAKIT患者中5%的AYVAKIT患者出現TRAE，首選術語為頭痛，n(%) 11(7.8)7(9.9) 噁心，N(%) 9(6.4)6(8.5) 周圍性水腫，n(%)9(6.4)1(1.4) 眼眶周圍水腫，N(%)9(6.4)2(2.8) ·無ICB事件 ·AYVAKIT(2.8%)與對照組(4.2%)相比，認知效應AEs(2.8%)較低 ·AYVAKIT(0%)與對照組(1.4%) 無3級認知效應AEs ·AYVAKIT組(0%)與對照組(1.4%) ·AEs 93%為1級，剩餘的 2級 ·AYVAKIT的第二部分完成率(96.5%)高於對照組 (93.0%)

投資者日 2022 不用於促銷用途 *>50 ng/ml(基線)。TSS，症狀總評分。 46 在不考慮類胰酶減少的情況下，最大症狀改善為25 mg 部分1 部分2 ****** -100% -50% 0% 50% 100% 25mg (n=10) 50 mg (n=10) 100 mg (n=10) *沒有可用的數據 安慰劑 (n=9) 血清TRYPTASE較基線的變化百分比 第24周 TSS較基線下降 第24周 · 深度症狀減輕 · 症狀減輕與TRYPTASE無相關性 下降 比較TSS變化的 %和類胰蛋白酶的變化 低Correlation Coefficient 0.38 -25 -20 -15 -10 -5 0 Placebo25mg50mg100 mg 基線類胰蛋白酶升高的患者*

投資者日 2022年 不是為了促銷use Health State Mobility Self- Care Usual Activities Pain/ 不適 焦慮/ 抑鬱 非進展期SM患者 生活質量低於一些晚期疾病 AYVAKIT LED在臨牀上 在24周時生活質量有意義的提高 生活質量 1.所有先鋒患者基線時的平均EQ-5D評分；2.姜榮等，Qual Life Research。2021；30；3.皮卡德等人的《生活質量結果》。2007年。 非進展期SM患者的生活質量較差，並在AYVAKIT上有所改善 EQ-5D是廣泛使用的生活質量工具 先鋒Trial 0.0 0.2 0.4 0.6 0.8 1.0 U.S.一般population 2 Non- Advanced SM 1 Lung Cancer Acute Intermittent Porphyria 3.20% 11.30% Placebo AYVAKIT (Mean Change，%) 47

投資者日 2022 不用於促銷用途 AYVAKIT顯示多藥店減少：説明性例子口服色甘露 抗IgE、抗免疫球蛋白E；非甾體抗炎藥，非類固醇消炎藥。 48 藥物類別 多種症狀 H1抑制劑 H2抑制劑 白三烯抑制劑 全身steroids Anti-IgEantibodies GASTROINTESTINAL Proton泵抑制劑 口服Cromolyn Anti-diarrheals ANAPHYLAXIS EpiPens OSTEOPOROSIS Bisphosphonates PAIN NSAIDS Opiates ORAL色甘酸鈉 · 高濃度口服制劑{Br}巴莫林鈉 · 推薦劑量2瓶，用水稀釋4次，每天4次，飯前和睡前 先鋒 58名患者在基線水平使用 13/58(22%) 0/31(0%) AYVAKIT 25 mg qd+bsc 安慰劑qd+bsc(對照) 在6個月內減少了 劑量或次數 口服色甘露 鈉

病例介紹和小組討論 阿拉巴馬大學醫學院血液腫瘤學助理教授 阿拉巴馬州伯明翰大學醫學院 先驅研究員 馬裏蘭州潘基特瓦奇哈尼醫學 醫學教授變態反應和免疫學部 華盛頓大學聖路易斯，密蘇裏州聖路易斯市H·詹姆斯·韋德納，醫學博士 助理教授 德國柏林查伊特大學變態反應門診主任 先鋒研究員弗蘭克·斯本哈爾，醫學博士韋德納和西本哈爾與Blueprint Medicines建立了諮詢關係

投資者日 2022 不用於促銷活動 基線 症狀 50 病例1-Siebenhaar教授 胃腸 ： 反覆、不可預測的腹瀉 神經： 腦霧、頭暈、頭痛 皮膚 ： 皮損

投資者日 2022 不用於促銷用途 1.姜榮等，Qual Life Research。2021年；30。ISM，懶惰的SM；MC-QOL，肥大細胞增多症生活質量問卷。 51 病例1-AYVAKIT治療6個月後症狀和生活質量的改善 情緒 皮膚 社會Life/ Functioning Symptoms Total Score MC-QOL (lower=健康改善) avapritinib25 mg@24周 基線 EQ-5D (較高=健康改善) 美國普通人羣 1 +42% ism-{Br}症狀評估表 (較低=健康改善) 疲勞 腦霧 臉紅 斑點 骨骼pain itching headache abdominal pain dizziness nausea diarrhea Total症狀評分

投資者日 2022 不用於促銷 52 病例1-症狀和整體改善 症狀和總體改善 之前 患者報告“改變生活” 改善 ，包括持續改善生活質量 - 在工作中提高工作效率的能力 ·沒有新症狀，皮膚和胃腸道症狀減少 ·6個月後無腹瀉 此患者今天仍在使用AYVAKIT 在AYVAKIT結果 患者獲得使用照片的許可後。胃腸，胃腸。

投資者日 2022 非促銷用途 基線 症狀學 53 病例2-Vachhani醫生 胃腸 ： 慢性腹瀉，進食疼痛 神經： 腦霧 皮膚 ： 軀幹和四肢典型的SM皮損 骨骼： 骨痛 全身： 複發性過敏，法拉盛 39歲的四個孩子的母親 ·2017年出現首發症狀 ·首次症狀診斷為36年 -2019年非晚期SM ·試劑盒D816V陽性 ·之前服用米妥妥林、幹擾素、靜脈注射法莫替丁 ·基線胰蛋白酶

投資者日 2022 不用於促銷用途 1.姜榮等，Qual Life Research。2021年；30 54 病例2-生活質量改善 avapritinib25 mg 第19周 基線 情緒 皮膚 社會Life/ Functioning Symptoms Total Score +38% U.S.一般人羣 1 MC-QOL (較低=健康改善) EQ-5D (較高=健康改善) ism- 症狀評估表 (較低=健康改善) 基線 疲勞 腦霧 潮紅 斑點 骨pain itching headache abdominal pain nausea diarrhea Total症狀評分 頭暈 avapritinib25 mg 第23周

投資者日 2022 不用於促銷用途 韋德納博士的實踐-華盛頓大學過敏和免疫學分部 全身性肥大實踐 · 治療多種疾病，包括HAE、耐受性特應性疾病、和常規過敏性疾病 · 目前約有50名SM患者患有SM - ~5-10晚期SM - ~20名非常糟糕/使人衰弱的 - ~20名重大疾病 轉診依據 · ER過敏症患者 · 過敏專科醫生 · 皮膚科醫生-蜂房和皮膚病變，皮膚病 · 胃腸科醫生-腹瀉和胃腸道疼痛 · 神經原因不明的腦霧 轉診區域 55 急診室；HAE，遺傳性血管性水腫。

投資者日 2022 不用於促銷 56 案例研究#3-韋德納醫生 41歲女性 ·因過敏反應而被當地急診室轉介 GI ：經常胃部不適 · 皮膚 ：多年瘙癢和皮膚潮紅 全身： 偶爾 呼吸急促 多家藥房 其他病史Br}測試 演示文稿 ·Certrizine ·法莫替丁 ·孟魯司特 ·Zyflo CR ·酮替芬 ·Gastercrom ·EpiPen · 皮膚： 斑點，嚴重潮紅 · 胃腸道： 噁心、嘔吐和頻繁腹瀉 腹瀉“食物過敏？” ·達裏埃體檢體徵 ·骨量減少 ·類胰酶=42 ·ddPCR-D816V pos ·骨髓肥大細胞 當前 症狀 持續胃腸道 症狀 陣發性潮紅和瘙癢 過敏焦慮 斑點 數字液滴聚合酶鏈式反應

投資者日 2022 不用於促銷 57 系統性肥大細胞增多症患者的新紀元 非進展期SM是一種毀滅性的疾病 沒有任何疾病修改治療方案 先驅數據支持AYVAKIT作為 第一種疾病改良劑的療效，安全性 數據為25毫克，突出了長期治療的潛力 患者影響反映在多項症狀和生活質量改善措施上 將於2022年底向FDA提交sNDAs用於非進展期SM NDA，補充新藥申請。

臨牀小組問答 阿拉巴馬大學醫學院血液腫瘤學助理教授 阿拉巴馬州伯明翰大學醫學院 先鋒研究員PANKITVACHHANI，MD 醫學教授過敏和免疫科 華盛頓大學聖路易斯，密蘇裏州H.詹姆斯·韋德納，MD 助理教授 德國柏林Charité大學變態反應門診主任

投資者日 2022年 不用於促銷用途 擴大患者影響 精準醫療領導 馬裏蘭州福阿德納穆尼研發人員總裁

投資者日 2022 非用於促銷用途 我們經過驗證的研發engine development candidates nominated breakthrough therapy designations success比率 從IND到臨牀POC 14 80% 5 從IND到first approval FDA approved indications approved medicines ~4 25 61

投資者日 2022 不用於促銷用途 wt-kit，野生型試劑盒。 62 瞄準醫療需求高的領域並擴大對患者的影響 Mast CELL DISEASES LUNG CANCER BREAST CANCER CANCER IMMUNOTHERAPY AYVAKIT： KIT D816V BLU-263： Kit D816V Research： wt-KIT GAVRETO： RET BLU-945： EGFR BLU-701： EGFR{Br}BLU-525： EGFR BLU-451： EGFR ex20 BLU-222： CDK2 Research： undisclosed Research： MAP4K1 Research： undisclosed Multiple在醫療需求領域的其他未披露的研究項目

投資者日 2022 非用於促銷用途 我們將通過利用我們的優勢實現研發規模 63 領先的精準醫學 研究平臺 先進的轉譯 醫學方法 創新文化 科學嚴謹和深度 幫助患者的緊迫性 幫助患者高效資源配置 高效資源分配 在我們的 平臺上構建蛋白激酶和目標 降解平臺 }知識和經驗 強大的科學能力 在複雜疾病領域實現了有效和高效的臨牀策略 我們才華橫溢、盡職盡責的團隊 形成了我們強大的研發基礎設施 +

肺癌的轉化治療 總裁，醫學博士福阿德·努尼研發

投資者日 2022 不用於促銷用途 1.美國癌症協會。有關肺Cancer. https://www.cancer.org/cancer/lung-cancer/about/key-statistics .的關鍵統計數據2.覆蓋主要市場(美國、歐盟4國、英國和日本)的大概患者數量 。1.排除罕見突變，包括外顯子20插入。改編自Ramalingam等人的內部估計，《新英格蘭醫學雜誌》，2020；決策資源小組：NSCLC預測和流行病學；和哈里森癌症生物學研討會，2020年。 65 我們在滿足EGFRm非小細胞肺癌醫療需求方面的進展 · 致力於通過合理的組合來滿足EGFR驅動的非小細胞肺癌的醫療需求 · 利用我們在非小細胞肺癌方面的知識和經驗，利用我們在非小細胞肺癌方面的知識和經驗，生成決策數據，為我們的發展戰略提供參考 ·肺癌是全球癌症死亡的主要原因 1 ·EGFR是肺癌最常見的致癌因素之一 1 ·主要市場中約有60,000名一線EGFRm非小細胞肺癌患者 2 ·攜帶EGFR L858R驅動程序突變的患者預後較差

投資者日 2022 非促銷用途 儘管有標準的護理，EGFRm NSCLCPROGRESSION EGFRmNSCLCPROGRESSION 靶向EGFR耐藥 C797X、L718X、L792X、G796X等的患者仍有重大的醫療需求。 滿足目標抗藥性、ALK、RET、KRAS、BRAF、CCNE1等。 不完全的驅動抑制 L858R與Exdel 具有 驅動突變的細胞的預後較差 osimertinib

投資者日 2022 非用於促銷 EGFR L858R的不良結果與EGFR抑制不完全有關 67 21.4 mo ex19del OS ~42 mo PFS 14.4 mo L858R ~31 mo OSIMERTINIBOUTCOMES In Flaura 1L NSCLC 1 ex19delL858R osimertinib Complete EGFR抑制 未完成 OSIMERTINIBIBIBITION EGFR細胞株 2 1.Soria NEJM 2014；拉馬林加姆，NEJM 2020。2.克羅斯等人，《癌症雜誌》，2014年。Ex19del，外顯子19缺失突變；mo，月；PFS，無進展生存期；OS，總體生存期。

投資者日 2022 不用於促銷用途 基於臨牀前數據的目標覆蓋範圍；參考：Riess2018 J Thoraconcol. 68 我們的EGFR投資組合策略全面且modular BLU-945 BLU-701/525 BLU-451 ·在L858R上比Ex19del更強大 ·涵蓋EGFR T790M和C797S ·有效覆蓋L858R和Ex19del ·涵蓋EGFR C797S 12% 9% 47% 32% ex19del L858R Exon 20 插入 非典型EGFR G719X、L861Q、等。

投資者日 2022 不用於促銷用途 69 BLU-945在晚期患者中的劑量升級數據 更新的BLU-945單一療法劑量升級數據顯示： - 差異化安全性 與野生型EGFR相關的不良事件有限，不是劑量限制 - 強大的靶向ctDNA反應 導致腫瘤縮小 - 沒有持久性的益處，可能是由於晚期疾病的異質性和非靶標耐藥性 在治療初出茅廬的患者中，1L EGFR L858R - 有 顯著的醫療需求，EGFRm NSCLC主要由激活EGFR突變 - 攜帶EGFR L858R的患者預後較差 與使用標準護理osimertinib的ex19del患者相比 - 1L EGFR L858R模型的臨牀前數據顯示 BLU-945+osimertinib優於單一療法 - 在早期劑量 BLU-945+osimertinib組合 升級數據 優先發展1L EGFR ctDNA，循環中的腫瘤DNA。

投資者日 2022 非用於促銷用途 數據截止日期：2022年9月13日。Bid，每日兩次；C1d1，第1週期第1天；C1D15，第1週期第15天；DLT，劑量限制毒性；LFT，肝功能檢查。PD，進展性疾病；PR，部分緩解；RP2D，推薦2期劑量；SD，穩定期；VAF，變異等位基因分數。 70 BLU-945單一療法劑量升級數據支持組合開發 EGFR C797S ctDNA Clearancetumor SHRINKAGE PD SD PR 20% 0% -40% -60% -20% -100 -50 0 50 100 200mg BLU-945BID 300 mg BLU-945BID 250 mg BLU-945BID 百分比變化在C1D15 VAF中 超過治療前(C1d1) 基線EGFR 突變譜 (C1d1；F1LCDx) ex19del C797S* L858R C797S* ex19del T790M C797S L858R C797S* ex19del T790M C797S ex19del T790M C797S L858R T790M C797S L858R C797S* L858R C797S* L858R T790M C797S ex19del T790M C797S* ex19del T790M C797S* ex19del T790M C797S 200mg BLU-945BID 300 mg BLU-945BID 250 mg BLU-945BID BLU-945是 總體耐受性良好的 ·與野生型相關的毒性的最低限度證據 ·報告的DLT是與表皮生長因子受體無關的 -LFT升高，疲勞、噁心和嘔吐

投資者日 2022 非用於促銷用途 數據截止日期：2022年9月13日。**RB1和TP53缺失是可能的組織轉化的證據；OffinM。J·托拉康科爾2019年。 71 顯著的靶外耐藥性限制了2L+ 中EGFR靶向治療的機會·在具有多個非靶向耐藥性的晚期患者中在 基線檢測到顯著的腫瘤異質性 ·在治療結束時在一組患者中也檢測到非靶向驅動器的增加 ·儘管ctDNA看到了強大的EGFR抑制 EGFR抑制，但非靶向耐藥性可能驅動有限的反應和較差的持久性 ·EGFR通路抑制的優化可能在一線更成功，在 缺少具有多個非目標驅動器的多電阻mechanisms BRAF CCND1 ERBB4 FGFR2 KRAS PDGFRA PDGFRB PIK3CA RB1+TP53* CCNE1 24%的情況下 ctDNAANAYSIS檢測到 多個非目標驅動器

投資者日 2022 不用於促銷用途 存檔數據。IC50為半最大抑菌濃度，WT為野生型；WtEGFR，野生型resistance 0 10 20 30 40 50 60 70 010203040506070 wtEGFR/L858R IC50/ex19del IC50 2 和 基因TKI對L858R的選擇性更高，對ex19del的選擇性更強 BLU-945 1 st Gen TKI 3 Rd Gen TKI L858 R L 85 8R /C7 97 S L858R/T790 M L8 58 R T 79 0M / Br}C797S Ex19de l / T 79 0M / C 79 7 S 1 10 100 1000 BLU-945 osimertinib gefitinib

投資者日 2022 不用於促銷用途 塔維拉-門多薩。EORTC-NCI-AACR，2022年。MOS，中位總存活率；PDX，患者來源異種移植模型；掃描電子顯微鏡，平均值的標準誤差。 BLU-945和奧西莫替尼聯合使用，可以更完全地抑制表皮生長因子受體，並延長治療中的存活-樸素L858R臨牀前models Treatment period Treatment Vehicle BLU-945 75 mg/kg 奧西莫替尼5 mg/kg BLU-945 75 mg/kg+奧西莫替尼5mg/kg mOS(days) 89 136 125 163 LUN439 PDX(治療樸素L858R) p值(VS OSI)

投資者日 2022 非用於促銷用途 早期SYMPHONY試驗劑量升級數據顯示BLU-945+osimertinib 組合到目前為止耐受性良好 數據截止日期：9月13日，2022. 74 BLU-945+OSIMERTINIB 80 MG 劑量遞增 患有EGFRm NSCLC且有>1次TKI的患者 BLU-945 QD+80 MG OSIMERTINIBBLU-945 BID+80 MG OSIMERTINIBBLU-945 BID 200 mg QD 100 mg BID 300 mg QD 150 mg BID 400 mg QD(最近開放) QD和BID 正在進行 劑量遞增 野生型EGFR相關毒性的最小證據 到目前為止沒有報告 DLTS 在RP2D選擇後，計劃 在使用1L L858R的患者中啟動擴展隊列

投資者日 2022 不用於促銷用途 75 計劃優先考慮BLU-525，在對整個EGFR組合時間表影響最小的情況下 1期和諧試驗劑量升級更新 · BLU-701顯示早期證據顯示在低劑量下有活性 · 藥物代謝途徑的劑量升級有限 計劃優先考慮BLU-525並取消BLU-701 · 具有不同新陳代謝途徑的不同化學結構 · 相似的EGFR突變覆蓋範圍 · 提高了運動選擇性 · 改善了中樞神經系統的滲透性 ： · 計劃在2023年第一季度向FDA提交用於BLU-525的IND · 目前參加Harmonity試驗的患者將能夠繼續治療 CNS，中樞神經系統。

投資者日 2022 非用於促銷用途 BLU-451升級正在進行，EGFR ex20患者的早期反應正在進行 76 63歲的ex20ins非小細胞肺癌患者 既往治療： ·Caro/Pemetreaxed/Pbro ·CLN-081(DC‘d for PD) ·BDTX-189(DC’d for PD) 第一階段協議至試驗劑量升級更新 ·目前正在登記400 mg QD ·迄今無治療報告 -截至目前報告的相關3級以上不良事件 一個週期為21天。數據截止日：2022年10月11日。不良事件。Ex20ins，外顯子20插入突變。 BLU-451200 mg qd 唯一相關的AE是1級皮疹 確認PR(-58%) 正在進行第5週期的治療 基線 第6周

投資者日 2022 不用於促銷用途 77 我們的EGFR投資組合策略是全面的，modular BLU-945 BLU-525 BLU-451 12% 9% 47% 32% ex19del L858R Exon 20 插入了非典型的EGFR G719X、L861Q、等。 +osimertinib 1L NSCLC帶EGFR L858R ·2L+exon20 NSCLC ·1L exon20 NSCLC +BLU-945 1L帶EGFR的NSCLC

投資者日 2022年 不用於促銷 規模的精確度： 為EGFR突變NSCLC 78 SOLVING MAJOR MEDICAL PROBLEMS Do患者提供改善結果的 我們有一個成功的 方法來改善 EGFR突變非小細胞肺癌患者的結果 1 2 3 4 BLU-945單一療法臨牀有效，並顯示出差異化的安全性。然而，由於2L+患者中頻繁的非目標驅動因素，反應的持久性受到限制 將BLU-701的備用化合物BLU-525向前推進， 將最佳候選藥物引入開發，同時將對總體時間表的幹擾降至最低 來自BLU-451劑量升級試驗的鼓勵早期活動數據 根據令人興奮的臨牀前數據和 早期臨牀安全性數據，確定BLU-945與Osimertinibin 1L L858R的優先開發

投資者日 2022 不用於促銷 規模的研究創新 首席科學官 珀西·卡特博士

投資者日 2022 不用於促銷 80 Blueprint的科學領導團隊 Rob Meissner，Phd SVP，化學科學 Rachel Erlich，Phd 副總裁，轉化醫學和綜合研究 Tim LaBranche，DVM，Phd 副總裁，臨牀前安全和比較醫學 Steve Miller，PhD 副總裁，Precision Open Innovation Ronda Rippley，PhD VP，定量藥理學 和藥物安全 Jason Brubaker，PhD ，VP藥物化學 斯科特·裏比奇博士 生物藥物發現副總裁 拉克希米·穆圖斯瓦米博士 董事，計算生物學和生物信息學

投資者日 2022 非用於促銷用途 81 在Blueprint Medicines進行研究 Blueprint Talent + 集成平臺 Blueprint 精密醫學 研究組合 Blueprint臨牀組合 Kit EGFR CDK ·支持三個治療領域的開發和增強 ·領導創造新的治療機會 開發我們的人才 和平臺

投資者日 2022 非用於促銷用途 82 Blueprint Medicines研究 Blueprint Talent + 集成平臺 Blueprint 精密醫學 研究組合 Blueprint臨牀組合 套件 EGFR CDK 外部合作計劃 bus。戴夫。研究和研究 合作伙伴關係 通過研發方面的外部 合作伙伴關係加強我們的內部努力 公共汽車。開發、業務開發。

投資者日 2022 不是用於促銷用途 83 我們對投資組合的構建有一個有重點的方法 在所有階段，從早到晚，我們都在進行這樣的計劃： 定義的價值拐點 在所有研發階段描繪了數據驅動的決策 藍圖邊緣 從我們的重點方法 到小分子藥物發現 轉變潛力 為有高度醫療需求的患者提供了有意義的好處 精確方法 明確的患者識別 策略，與現實世界兼容

投資者日 2022 不用於促銷用途 84 今天的更新 藍圖人才 + 集成平臺 藍圖 精密醫學 研究組合 羅氏公司的藍圖臨牀Portfolio KIT EGFR CDK Wild-type試劑盒program Immuno-oncology collaboration與羅氏 eGFR備份候選 CDK2計劃 目標蛋白 降級工作

投資者日 2022 不用於促銷用途 基於臨牀前數據的目標覆蓋範圍；參考：Riess2018 J Thoraconcol. 85 我們的EGFR產品組合有潛力解決所有已知的驅動程序突變和相關的耐藥性mechanisms BLU-945 BLU-525 BLU-451 ·在L858R上比Ex19del更有效 ·涵蓋EGFR T790M和C797S ·強大的覆蓋L858R和Ex19del ·涵蓋EGFR C797S 12% 9% 47% 32% ex19del L858R 外顯子20 插入 非典型EGFR G719X，L861Q等。

投資者日 2022 非用於促銷用途 BLU-701BLU-525 效力(IC 50 ，NM) [WT-選擇性] 外顯子19缺失 (酶/細胞pEGFRPC9) 0.5[109x] / 1.3 [83x]0.9 [19x] / 1.2 [96x] Exon19 Deletion C797S (單元格pEGFRBa/F3 Ex19Del/CS) 1.8[107x]9.5 [12x] L858R (酶/細胞pEGFRBa/F3 LR) 2.6[21] / 3.3[33x]1.6 [10x] / 4.2 [27x] L858R C797S (單元格pEGFRBa/F3 LR/CS) 3.3[33x]8.5 [14x] KinomeSelectivityS(10)@3 m M0.0600.015 腦滲透大鼠靜脈輸液(Kpuu)0.981.3 86 BLU-525是一種改進的腦穿透性、可逆的EGFR抑制劑 BLU-525與BLU-701相比的主要優勢： - 差異化的化學結構 改變代謝譜 - 提高了動能選擇性，但保留了高效和野生型EGFR選擇性 - 改善了非GLP和GLP毒理學研究(齧齒動物、非齧齒動物)的安全性。納米級，靜脈注射，微摩爾級。另見：L.塔維拉-門多薩等人。AACR-NCI-EORTC 2022，西班牙巴塞羅那， 10月26-28日。

投資者日 2022 不用於促銷 87 BLU-525是一種經過改進的腦滲透劑，可逆轉的EGFR抑制劑 共同作用，BLU-525和BLU-945將涵蓋常見的EGFR突變和相關的 原發耐藥突變 EGFR突變coverage* GefitinibOsimertinibBLU-525BLU-945 BLU-525+ osimertinib BLU-945+ osimertinib BLU-525+ BLU-945 1L L858R 1L ex19del 2L L858R或ex19del /T790M 2L L858R或ex19del /C797S 3L L858R或ex19del /T790M/C797S 1G3G 下一代潛力組合 *基於生化IC 50 。3L，第三代；1G，第一代；3G，第三代。 IC 50 >50 NM IC 50 ≤10 NM

投資者日 2022 不用於促銷活動 88 針對易受CDK2抑制的癌症通路 精準醫學 進展中的關鍵作用 卵巢癌(20%) 子宮內膜癌(11%) 肺腺癌(5%) 胃癌(11%) 食道癌(8%) 三陰性乳腺癌(11%) HR+/HER2- 乳腺癌 CCNE1+實體瘤 1LCOMBO和CDK4/6I耐藥性 其他 沒有被批准用於解決這些疾病或耐藥性機制的靶向療法 具有強大的生物學基礎 具有臨牀前和/或臨牀驗證 然而，分子 選擇性一直挑戰 他人歷來難以實現的 沒有被批准用於解決這些疾病或耐藥性機制的靶向療法 具有強大的生物學基礎 具有臨牀前和/或臨牀驗證的 然而，分子 選擇性歷來難以實現 其他人 *CCNE1擴增頻率以患者總樣本的百分比表示。數據來自國家癌症研究所的癌症基因組圖譜計劃( www.ancer.gov/TCGA )。HR+/HER2-，激素受體陽性，HER2-陰性。 CDK-細胞週期蛋白複合體 調節細胞週期 異常細胞週期蛋白E(CCNE) 驅動細胞增殖 CDK4/6 細胞週期蛋白D CDK2 細胞週期蛋白E CDK2 細胞週期蛋白A CDK1 細胞週期蛋白A/B M G1 S G2 CELL DIVISION DNA SYNTHESIS

投資者日 2022年 不用於促銷 89 BLU-222是一種高效和選擇性的CDK2抑制劑 BLU-222 cell pRb IC 50 (NM) 4.2 pLamin/pRb (CDK1/2) 84x ENZYME (1mM ATP) CDK2 IC 50 (NM) 2.6 cdk4/2 150x CDK6/2 105x CDK7/2 2,700x CDK9/2 2,300x S(10) 0.045 BLU-222具有出色的 效力，CDK家族的選擇性和整體的運動選擇性 ADME和毒理學特徵預計將使臨牀聯合策略成為可能 已討論了CCNE1擴增環境下的臨牀前研究，臨牀前乳腺癌建模工作將在SABCS 2022上公佈 OVCAR3細胞週期特徵 ADME、吸收、分佈、代謝和排泄；CDX，細胞來源的異種移植；sgNTC，針對非靶向的單引導RNA 對照；SGRB，針對Rb的單引導RNA。聖安東尼奧乳腺癌研討會。有關BLU-222的初始海報，請參閲：Victoria Brown等人。AACR年會，2022年。 OVCAR3 CDX

投資者日 2022 不用於促銷用途 CDK4/6i，CDK4/6抑制劑。 90 廣泛的研發工作，以支持BLU-222的持續開發 多劑量 隊列* RP2D BLU-222+ER拮抗劑 (ER+/HER2-乳腺) BLU-222+CDK4/6i+ER拮抗劑 (ER+/HER2-乳房) BLU-222單一療法 (CCNE1+腫瘤) 第二階段擴大(計劃) 第一階段劑量遞增 (註冊；更新 上半年結果 BLU-222+化療 (CCNE1+腫瘤) ·初步臨牀活動 ·患者選擇策略 *包括單一療法和聯合方案 BLU-222單一療法 (其他CCNE1+腫瘤/籃子) 與MD Anderson的轉化醫學合作 (正在進行；計劃3年) 新的生物標記物假説 合理組合 適應症擴展

投資者日 2022 不用於促銷用途 胃腸間質瘤、胃腸道間質瘤；MMCAS，單克隆性肥大細胞激活綜合徵。 91 試劑盒biology KIT BLU-263 IDRX-73 (BLU-654) KIT外顯子13抑制劑的科學領先地位 試劑盒驅動的胃腸間質瘤獲得IDRx的許可 wt-kit 針對炎症性肥大細胞疾病的研究計劃 試劑盒D816V抑制劑FDA和 EMA獲準用於AdvSM和 PDGFRA D842V突變的GIST 美國和歐盟計劃用於非AdvSM的市場應用 Br}SM和mMCAS的臨牀開發中的新一代試劑盒D816V抑制劑

投資者日 2022年 不用於促銷用途 *見：J.Fricke，J.等人 過敏 2020 ， 75 ，423；請注意，根據地區數據(Fricke)和當前人口估計了點流行率 **見：P.Kolkhir等人。 自然評論：疾病引子 2022 ， 8 ：61； 92 擴大我們在肥大細胞介導的疾病方面的領導地位 野生型 試劑盒在肥大細胞 存活、增殖和 激活方面發揮着核心作用。肥大細胞是幾種過敏性炎症性疾病的主要效應細胞，包括誘發性和自發性慢性蕁麻疹。慢性蕁麻疹是一種衰弱的炎症性皮膚病，以風疹為特徵 併發症包括不適當部位(口腔、呼吸道、生殖器)的腫脹/麻疹和過敏反應 睡眠中斷、壓力、嚴重瘙癢引起的焦慮和焦慮是造成疾病負擔的主要因素 慢性蕁麻疹統計數據 總估計點 美國+歐盟* ~2百萬 同時患有風疹和血管水腫的患者** 37% 終身發病率* 1.4% 疾病控制較差的患者** 1/3

投資者日 2022 不用於促銷 93 旨在發現同類最佳的野生型試劑盒抑制劑 我們已經確定了符合我們目標產品配置文件的多個化合物示例 高級候選藥物具有與單一 製劑或聯合療法一致的安全性和ADME配置文件 屬性理想候選藥物 BLU8758 pKIT/增殖IC 50 50x/>50x 700X/>580x 激酶選擇性；S(10)

投資者日 2022 不用於促銷用途 94 有可能改變癌症領域的戰略合作 免疫治療 強健的激酶研究 平臺和開發 能力 癌症免疫治療 專業知識，資產和 基礎設施 探索引人注目的 靶點 · 目標： 探索一系列免疫激活靶點以推進癌症免疫治療 使用遺傳和工具化合物 方法進行詢問和驗證 通過 線索優化 ·4個研究目標，重點關注不同和互補的 免疫機制 交付頂級 計劃 · 實現： 2個高級目標 通過線索優化到開發候選(DC)階段 ·MAP4K1：DC實現；首例患者預計2023年 ·2 第 目標：DC預期2023 2016 2019年 2022 與羅氏合作。Blueprint Medicines和羅氏正在開展多達兩個項目的活動，其中包括針對MAP4K1的項目。對於其中一個項目，Blueprint Medicines擁有美國商業權，羅氏擁有前美國商業化權利。對於其中一個項目，羅氏擁有 全球商業化權利。

投資者日 2022 不用於促銷用途 來自Nalawans&Crews的降解者數字， 細胞化學生物學 2020 ， 27 ，998-1014。 95 平臺多樣化擴展了我們的視野和影響 激活劑 發現平臺 敏捷降解器 發現平臺 + 內部投資為我們的產品組合提供了靈活性 與Proteovant和VantAI的合作引入了專業知識 並擴大了覆蓋範圍 增強了選擇性 成功挑戰了激活劑 差異化藥理學 引入降解劑的預期好處 投資組合選項

投資者日 2022 不用於促銷用途 96 戰略：利用藍圖庫 我們最初的方法 優先考慮異雙功能降解物，它可以利用 現有的專利化學物質和已知的E3連接酶。 藍圖激酶 抑制物庫 從酶抑制物庫中選擇有效、選擇性和類藥物的 配體使用經過充分研究的E3連接酶優化目標降解 優化降解特性、選擇性、 SELECTIVE HETEROBIFUNCTIONAL DEGRADER LIBRARY策略適用於內部計劃和保護協作 庫策略適用於內部計劃 和保護協作 目標 活頁夾 E3 Ligase 招聘人員

投資者日 2022 不用於促銷用途 97 投資組合影響 早期示例：具有家族選擇性挑戰(腫瘤學)的內部激酶計劃 探索性工作揭示了抑制劑與降解劑SAR的選擇性差異，以及調整選擇性的能力 影響：機會主義計劃啟動 異雙功能降解器努力現在開始為高價值Paralog B 觀察到高選擇性，而不是兩個關鍵的家族偏離目標；今年將進行更廣泛的選擇性研究 ，我們已經啟動了 五個早期降級程序計劃 ：三個內部降級程序和兩個使用Proteovant的早期降級程序 Blueprint 降級程序1 Blueprint 降級程序2 Blueprint 降級程序3 Paralog A DC 50 (Dmax)@6h 60 nm (63%) 110nM (67%) >10 m M Paralog B DC 50 (Dmax)@6h >10 m M 30 Nm (82%) 37nM (86%) Profile A-Selective A/B-Dual B-Selective SAR，構造活動關係。

投資者日 2022 不用於促銷用途 98 擴大研究平臺以提高創新和生產力 激酶平臺 新平臺 集成PLATFORM CURRENT CAPABILITIES TARGETED PROTEIN DEGRADATION UNPARALLELED PRODUCTIVITY COMPLEMENTARY 和可擴展的 新目標 類別 庫和 新的TARGET DISCOVERY EXPANSION Consolidate精準醫學具有內部和外部innovation YESTERDAY TODAYFUTURE EXPANSION組合的平臺的目標是到2025年將我們發現引擎的歷史產量翻一番 擴展的目標是到2025年將我們發現引擎的歷史產量翻一番

INVESTOR DAY 2022 Not for promotional use 99 Pre-clinical portfolio Hit ID and Hit-to-Lead Lead Optimization PreclinicalDevelopment BLU-525 MAP4K1 I/O Target #2 Collaboration with Undisclosed Undisclosed Wild-type KIT Undisclosed Multiple Inhibitors Precision Oncology Heme & Mast Cells Immuno- Oncology Multiple Degraders (two in collaboration) Collaboration with

INVESTOR DAY 2022 Not for promotional use Precision at Scale: Driving innovation for long-term growth 100 How will we leverage our expertise and infrastructure to drive continued innovation and long-term growth? SCALING INNOVATION 1 2 3 Creating synergies between our robust discovery, clinical and commercial capabilities to build an optimized portfolio Announcing a new program targeting wild-type KIT, which builds on ourknowledge of KIT and leadership position in mast cell disorders Leveraging our kinase discovery platform as a unique advantage to pursue targeted protein degradation

INVESTOR DAY 2022 Not for promotional use Scaling our leadership in precision medicine Chief Operating Officer CHRISTY ROSSI

INVESTOR DAY 2022 Not for promotional use 102 A clear portfolio strategy to achieve our 2027 vision LEAD WITH THE SCIENCE Patient needs Important targets Blueprint edge DIVERSIFY RISK Next-gen strategies Balance risk & return BUILD SCALE Target & disease leadership areas LEVERAGE PARTNERSHIPS Scientific, clinical & commercial partnerships

INVESTOR DAY 2022 Not for promotional use 103 Diversified EGFRm NSCLC portfolio with a compelling risk-return profile ASSET AND OPPORTUNITY DIVERSITY ENABLES: •Balanced risk profile •Attractive commercial opportunity •Scientific, clinical, and commercial economies of scale TECHNICAL RISK TECHNICAL RISK SIZE OF OPPORTUNITY SIZE OF OPPORTUNITY 1L all comer BLU-945+BLU-525 1L L858R BLU-945+osi 1L, 2L ex20ins BLU-451 2L+ all comer BLU-945+other EGFR PORTFOLIO IMPACT/RISK PROFILE TECHNICAL RISK SIZE OF OPPORTUNITY 1L all comer BLU-945+BLU-525 1L L858R BLU-945+osi 1L, 2L ex20ins BLU-451 2L+ all comer BLU-945+other EGFR PORTFOLIO IMPACT/RISK PROFILE = Prioritized = Deprioritized Osi, osimertinib.

INVESTOR DAY 2022 Not for promotional use 104 Strategic use of back-up and next-gen programs in high value opportunities BLU-701 BLU-525 BLU-263 AYVAKIT DEEP BIOLOGICAL INSIGHTS ENABLE NEXT-GENERATION PROGRAMS Goal: expand patient impact, disease area leadership and program lifecycle ROUTINE BACK-UP STRATEGIES ACROSS PORTFOLIO Goal: manage development risk at the program and portfolio levels EGFRmNSCLC BACK-UP PROGRAM EGFRmNSCLC DEPRIORITIZED SYSTEMIC MASTOCYTOSIS CORE PROGRAM SYSTEMIC MASTOCYTOSIS NEXT-GEN

INVESTOR DAY 2022 Not for promotional use We are leaders in systemic mastocytosis 105 ~540 patient years of SM clinical data 3 FDA breakthrough therapy designations 2 FDA and EMA approved indications* On track to submit sNDAto FDA for non-advanced SM by the end of 2022 EMA, European Medicines Authority. * AYVAKIT is FDA approved for the treatment of adults with unresectable or metastatic PDGFRA exon 18 mutant gastrointestinal stromal tumor (GIST) and adults with Advanced SM. AYVAKYT is EMA approved for adults with unresectable or metastatic PDGFRA D842V mutant GIST and adults with Advanced SM after at least one systemic therapy.

INVESTOR DAY 2022 Not for promotional use 106 Deep disease insights drive perspectives on medical needs ADVSM(5-10%) ADVSM(5-10%) NON-ADVSM(90-95%) NON-ADVSM(90-95%) •AVYAKIT is the standard of care •Areas for continued innovation: ‒Long term follow up and OS ‒Combination data SYSTEMIC MASTOCYTOSIS ~32K prevalent patients, with ~16K diagnosed and visible in claims in U.S. •PIONEER trial data demonstrate compelling benefit/risk profile •First mover advantage is significant •High bar for differentiation

INVESTOR DAY 2022 Not for promotional use Business development is a key lever in our portfolio strategy 107 Strategic Partnerships Strategic Partnerships Geographic Expansion Geographic Expansion Buy-Side Transactions Buy-Side Transactions Program Partnerships Program Partnerships FOP, fibrodysplasiaossificans progressiva; I/O, immunotherapy; WW, worldwide. 2015: Discovery collaboration on FOP 2016: Global I/O research collaboration 2019: WW out-license of BLU-782 for FOP 2020: Global collaboration of GAVRETO ® 2018: Greater China partnering on 3 clinical programs 2021: Greater China partnering on 2 preclinical programs 2021: Acquisition for its EGFR Exon20 program 2022: Research collaboration on targeted protein degradation 2022: Supply agreement for osimertinib 2021: Translational research collaboration on CDK2 2021: Distribution agreement for AYVAKIT T® in Israel 2022: Distribution agreement for AYVAKIT TM in 14 Central Eastern European countries >$1.1B of capital brought in to-date inclusive of upfront, milestones and royalties 2022: WW out-license of BLU-654 for GIST

INVESTOR DAY 2022 Not for promotional use Our portfolio to deliver Precision at Scale 108 LUNG CANCER PORTFOLIO BLU-222 AREA PDGFRA GIST RET-altered cancers Advanced SM Non-Advanced SM EGFRm NSCLC CDK2 vulnerable breast & other cancers GLOBAL TAMs PRODUCTS ~250,000+ patients 4+ marketed products by the end of 2027 Includes TAMs for AYVAKIT based on potential approval in Non-Advanced SM and other investigational therapies based on potential future approvals in other target indications.

INVESTOR DAY 2022 Not for promotional use Anticipated near-term milestones 109 PROGRAMAREA OF FOCUSMILESTONETIMING AYVAKIT Non-Advanced SM Submit sNDAto FDAQ4 2022 Present full registrational data from PIONEER trialQ4 2022 / Q1 2023 BLU-263Report top-line 12-week Part 1 data from HARBOR trialQ4 2022 BLU-525 EGFRm NSCLC Submit IND to FDAQ1 2023 BLU-451Report BLU-451 dose escalation data1H 2023 BLU-222CDK2-vulnerable cancersReport BLU-222 dose escalation data1H 2023

INVESTOR DAY 2022 Not for promotional use 110 Expanding AYVAKIT to treat patients with non-advanced SM to realize a compelling near- term growth opportunity Tackling important medical problems representing significant opportunities in lung, breast and other cancers Building on proven research track record to broaden theopportunities we can pursue to drive long-term growth Precision at Scale: key themes from today’s presentation EXPANDING PATIENT IMPACT SOLVING MAJOR MEDICAL PROBLEMS SCALING INNOVATION

KATE HAVILAND Chief Executive Officer

INVESTOR DAY 2022 Not for promotional use 112 “2027 Blueprint” strategy -double our impact, in half the time Approved medicines Disease leadership areas Late-stage clinical programs Research platforms Cumulative development candidates 2011-2022 2 1 2 1 14 Planned 2022-2027 4+ 3+ 4+ 2 25+ 2027