附件99.1
Blueprint Medicines勾勒出2027藍圖 實現規模化精準醫療
並在2022年投資者日報告2022年第三季度財務業績
--正在為AYVAKIT提交補充新藥申請 ®(Avapritinib)將於2022年第四季度用於非高級SM ，預計將於2023年年中在美國推出--
--報告來自BLU-945的SYMPHONY試驗的最新數據，顯示臨牀活性和差異化的安全性概況，
支持在一線EGFR突變的非小細胞肺癌中進行聯合開發--
--預計實現2022年全年總收入指引的高端，即1.8億至2億美元--
-Blueprint Medicines將於今天上午8：30網絡直播2022投資者日活動。ET--
馬薩諸塞州坎布里奇，2022年11月1日-Blueprint Medicines(納斯達克： bpmc)今天宣佈了其2027年藍圖，以實現規模的精準醫學，這是一項為期五年的商業戰略，旨在通過利用其科學領先地位、成熟的開發能力和整合的業務，將公司的覆蓋範圍擴大到更廣泛的患者羣體。該公司計劃在今天的投資者日活動中強調這一業務戰略，包括將AYVAKIT帶給患有非晚期系統性肥大細胞增多症(SM)的患者的商業計劃。此外，Blueprint Medicines今天報告了財務業績，並提供了截至2022年9月30日的第三季度的業務更新。
根據先驅研究的積極結果，有機會將AYVAKIT帶給患有非晚期SM的患者，這將使我們能夠擴大我們的影響，並在短期內滿足更多患者的需求。“Blueprint Medicines首席執行官凱特·哈維蘭説。“今天上午 在我們的投資者日上，我們將重點介紹我們的2027年藍圖戰略，即在五年內在多種投資組合實力指標上將我們的影響力翻一番 。我們計劃通過在非進展期SM中可能推出AYVAKIT、針對EGFR突變肺癌和易受CDK2感染的乳腺癌的多個先進臨牀開發計劃，以及廣泛的精密治療研究流水線來實現這一規模，所有這些都建立在我們迄今的研發成果基礎上，並利用我們完全集成的全球基礎設施。“
此外，今天我們重申2022年全年的總收入指引，同時我們根據第三季度的表現和我們對 增長的近期預期下調產品收入指引。在過去的一年裏，我們建立了AYVAKIT作為積極接受晚期SM治療的患者的護理標準，我們現在專注於提高SM患者和相關血液腫瘤患者的治療率，這些患者的採用率較低。同時，我們正在優先努力將AYVAKIT引入非晚期SM患者，如果獲得批准，根據確診、正在接受SM治療的中到重度非晚期SM患者的數量，這將是目前美國索賠數據中可觀察到的機會的15倍或更多。
2027藍圖全球商業戰略
在Blueprint Medicines過去十年的顯著成就(包括監管部門在公司成立後的第一個十年內批准了兩種內部發現的精準療法)的基礎上， 2027年藍圖戰略的目標是在大約一半的時間內將公司在多種投資組合實力指標上的影響力提高一倍。
Blueprint Medicines的目標是在2027年底之前實現以下目標：
| · | 產品：4種以上腫瘤、血液學或肥大細胞疾病的市場產品 (目前為2種) |
| · | 產品組合：3個以上疾病領先領域(目前為1個肥大細胞疾病) |
| · | 臨牀：4個以上的晚期臨牀項目(目前為2個) |
| · | 研究：來自2個研究平臺的25+個累積開發候選(目前為14個) 來自2個研究平臺(目前為1個) |
| 悉尼大街45號，馬薩諸塞州坎布里奇，郵編：01741 |  |
投資者日演示文稿要點
在投資者日活動上，Blueprint Medicines計劃：
| · | 審查AYVAKIT在非高級SM中的上市計劃，並促進與疾病專家的小組討論，討論如何看待支持註冊的先驅試驗數據、SM護理的當前狀態 以及新的疾病修改療法的潛在作用。參加者將包括： |
| ○ | Frank Siebenhaar，醫學博士，Charité大學助理教授，先驅試驗調查員 |
| ○ | Pankit Vachhani，醫學博士，阿拉巴馬大學助理教授，先驅試驗調查員 |
| ○ | 詹姆斯·韋德納，醫學博士，聖路易斯華盛頓大學教授 |
| · | 突出臨牀進展，為該公司的EGFR組合療法的開發戰略提供信息，包括更新的1/2期SYMPHONY試驗劑量升級數據，支持優先開發 BLU-945與奧西美替尼聯合治療一線EGFR L858R陽性非小細胞肺癌(NSCLC)的計劃。 |
| · | 介紹一項針對野生型試劑盒的新研究計劃，該計劃旨在建立在公司試劑盒目標領導地位的基礎上，推進針對與系統性肥大細胞增多症 相鄰的常見肥大細胞疾病(包括慢性蕁麻疹)的同類最佳口服精確治療。 |
2022年第三季度亮點和最新進展
艾瓦基特®/AYVAKYT®(Avapritinib)：SM和PDGFRA胃腸道間質瘤
| · | 2022年第三季度報告的全球淨產品收入為2860萬美元 。 |
| · | 宣佈了AYVAKIT在非晚期SM患者中進行的先鋒試驗的註冊啟用第二部分 的積極主要結果，顯示了主要和所有關鍵次要終端 的臨牀意義和非常顯著的改善，包括患者報告的症狀和肥大細胞負荷的客觀衡量標準。AYVAKIT 與對照組相比具有良好的安全性，支持長期治療的潛力。點擊此處閲讀新聞稿。 |
| · | 發表了對患者和醫療保健提供者對SM病認知的試金石研究結果 Burden，該研究強調SM與嚴重而繁重的症狀有關，包括過敏事件、頻繁的急診科就診、使用多種針對症狀的藥物，工作能力下降，身體功能受損，生活質量不佳。 閲讀新聞稿。 |
GAVRETO®(Pralsetinib)：RET改變的癌症
| · | 正如羅氏之前記錄和報告的那樣，今年到目前為止，GAVRETO的全球產品銷售額為2,000萬瑞士法郎，其中不包括由中石製藥推動的大中國地區的銷售額。 |
BLU-945、BLU-701、BLU-525和BLU-451：EGFR突變體NSCLC
| · | 根據新出現的臨牀和臨牀前數據，Blueprint Medicines計劃 優先開發備用EGFR抑制劑候選藥物BLU-525，並剝奪BLU-701的進一步開發的權利。與BLU-701相比，BLU-525具有獨特的化學結構，具有更好的動態組選擇性和差異化代謝，等同於EGFR 突變覆蓋率、野生型EGFR選擇性和中樞神經系統穿透。該公司計劃在2023年第一季度向美國食品和藥物管理局(FDA)提交BLU-525的調查性新藥申請。 |
| · | 藍圖 帶有Guardant Health的藥品，在國際肺癌研究協會2022年世界肺癌大會上公佈了來自EGFR突變非小細胞肺癌患者的真實數據，確定EGFR C797X突變是最常見的奧西美替尼耐藥機制 。點擊此處閲讀新聞稿。 |
即將到來的關鍵里程碑
Blueprint Medicines預計將實現以下近期里程碑：
| · | 在2022年第四季度向FDA提交針對非高級SM的AYVAKIT補充新藥申請。 |
| · | 在2022年末或2023年初的一次醫學大會上，展示AYVAKIT在非先進SM中的先驅 試驗的註冊使能第二部分的詳細數據。 |
| · | 報告2022年第四季度非高級SM中BLU-263的港口試驗第一部分的12週數據。 |
| · | 在2023年第一季度向FDA提交BLU-525的IND，用於治療EGFR突變的NSCLC 。 |
| · | 提供2023年上半年對患有EGFR突變的非小細胞肺癌患者進行的BLU-451 1/2期協作性研究的初步數據。 |
| · | 提供2023年上半年BLU-222在CDK2易感性癌症中的1/2期VELA試驗的初步數據。 |
2022年第三季度業績
| · | 收入：2022年第三季度的收入為6600萬美元，其中銷售AYVAKIT/AYVAKYT的淨產品收入為2860萬美元，協作和許可收入為980萬美元，與許可相關的收入為2750萬美元。Blueprint Medicines在2021年第三季度的收入為2420萬美元，其中包括銷售AYVAKIT/AYVAKIT的淨產品收入1730萬美元，以及協作和許可收入690萬美元。 |
| · | 銷售成本：2022年第三季度的 銷售成本為 300萬美元 ，而2021年第三季度的 銷售成本為380萬 。 |
| · | 研發費用：2022年第三季度 研發費用為 $128.0 百萬 ，而2021年第三季度為 $8,440萬 。這一增長主要是由於我們的臨牀試驗的進展和擴展增加了臨牀供應、製造和臨牀開發活動，以及與早期發現工作相關的成本增加。研發費用包括2022年第三季度基於股票的薪酬支出中的 $1,000,000 。 |
| · | SG&A費用：2022年第三季度 銷售、一般和管理費用 為5,760萬 ，而2021年第三季度為4,980萬 。 增加的主要原因是與擴展我們的商業基礎設施以實現AYVAKIT/AYVAKYT商業化相關的成本增加。 一般和管理費用包括2022年第三季度基於股票的薪酬支出中的1,410萬 。 |
| · | 淨虧損：2022年第三季度 淨虧損1.332億 美元，或每股淨虧損2.23美元，而2021年第三季度淨虧損1.172億 ，或每股淨虧損2.00美元。 |
| · | 現金狀況：截至2022年9月30日， 的現金、現金等價物和投資為 11.926億美元，而截至2021年12月31日的 為10.346億 。 |
財務指導
BluePrint Medicines預計它將實現之前提供的2022年全年收入指引的高端，約為1.8億至2億美元，其中包括約1.08億至1.11億美元的AYVAKIT淨產品收入。該公司繼續預計，其現有現金、現金等價物和投資，加上預期的未來產品收入，將提供足夠的資本，使公司能夠實現自給自足的財務狀況 。
電話會議信息
BluePrint Medicines將於上午8：30主持現場電話會議和網絡直播 。ET今天是投資者日，並討論2022年第三季度的財務業績。活動的現場網絡直播將在Blueprint Medicines網站http://ir.blueprintmedicines.com/. A的投資者和媒體部分的“活動和演示文稿”下進行，網絡直播將在活動結束後的90天內在Blueprint Medicines網站上存檔。
關於藍圖藥品公司
Blueprint Medicines是一家全球精準治療公司，為癌症和血液疾病患者發明改變生活的療法。應用一種既精確又靈活的方法，我們創造了選擇性針對遺傳驅動因素的藥物，目標是在疾病的各個階段保持領先一步。自2011年以來，我們利用 我們的研究平臺，包括在分子靶向和世界級藥物設計能力方面的專業知識，以快速、可重複的方式將科學轉化為廣泛的精確療法 。今天，我們正在將批准的藥物直接提供給美國和歐洲的患者，我們正在全球推進多個項目，用於系統性肥大細胞增多症、肺癌和其他基因組定義的癌症，以及癌症免疫治療。有關更多信息，請訪問www.Blueprint tMedicines.com，並在Twitter(@Blueprint tMeds) 和LinkedIn上關注我們。
有關前瞻性陳述的注意事項
本新聞稿包含修訂後的《1995年私人證券訴訟改革法》中的前瞻性陳述，包括但不限於關於與FDA和其他監管機構互動的計劃、戰略、時間表和期望的陳述；向FDA提交非高級SM中AYVAKIT的補充新藥申請 ，隨後向歐洲藥品管理局提交第二類變異上市授權申請；介紹AYVAKIT在非晚期SM患者中先行試驗的詳細數據的計劃和時間，以及有關AYVAKIT在治療非晚期SM患者方面的潛在益處的預期；有關Blueprint Medicines當前或未來批准的藥物和候選藥物的計劃和預期的陳述；Blueprint Medicines當前或未來批准的任何藥物或候選藥物在治療患者方面的潛在好處；以及Blueprint Medicines的財務業績、戰略、目標和預期里程碑、業務計劃和重點。“目標”、“可能”、“將”、“ ”、“可能”、“應該”、“預期”、“計劃”、“預期”、“打算”、“相信”、“估計”、“預測”、“項目”、“潛在”、“繼續”、“ ”、“目標”以及類似的表述旨在識別前瞻性陳述，儘管並非所有前瞻性陳述都包含這些識別詞語。本新聞稿中的任何前瞻性陳述均基於管理層當前的預期和信念，並受許多風險、不確定因素和重要因素的影響，這些風險、不確定性和重要因素可能會導致實際事件或結果與本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述明示或暗示的內容大不相同，包括但不限於, 與新冠肺炎疫情對Blueprint Medicines的業務、運營、戰略、目標和預期里程碑的影響有關的風險和不確定性，包括Blueprint Medicines正在和計劃中的研究和發現活動、進行 正在和計劃中的臨牀試驗的能力、當前或未來候選藥物的臨牀供應、當前或未來批准的 產品的商業供應，以及推出、營銷和銷售當前或未來批准的產品；Blueprint Medicines在繼續 建立和擴大商業基礎設施，併成功推出、營銷和銷售當前或未來批准的產品方面的能力和計劃； Blueprint Medicines成功擴大AYVAKIT/AYVAKYT和GAVRETO的批准適應症或在未來獲得AYVAKIT/AYVAKYT的營銷批准的能力；推遲任何當前或計劃的臨牀試驗或Blueprint Medicines當前或未來候選藥物的開發；Blueprint Medicines推進多項早期努力； Blueprint Medicines能否成功證明其候選藥物的安全性和有效性，並及時獲得其候選藥物的批准(如果有的話)；Blueprint Medicines候選藥物的臨牀前和臨牀結果，其中 可能不支持此類候選藥物的進一步開發，無論是作為單一療法還是與其他藥物聯合使用，或可能影響 預期的數據或監管提交時間；在臨牀 試驗點和患者註冊率啟動臨牀試驗和試驗隊列的時間；監管機構的行動，這可能會影響臨牀試驗的啟動、時間和進度 ；藍圖藥物獲得, 維護和執行AYVAKIT/AYVAKYT、GAVRETO或其正在開發的任何候選藥物的專利和其他知識產權保護；Blueprint Medicines為AYVAKIT/AYVAKYT、GAVRETO或其任何當前和未來候選藥物開發配套診斷測試並將其商業化的能力；Blueprint Medicines成功地 擴展其運營、研究平臺和候選治療藥物組合的能力，以及相應的時機和成本；Blueprint Medicines 實現其高管領導層換屆計劃預期收益的能力；以及Blueprint Medicines當前和未來的合作、融資安排、合作伙伴關係或許可安排的成功。這些及其他風險和不確定性 在Blueprint Medicines提交給美國證券交易委員會(SEC)和美國證券交易委員會(SEC)的文件中題為“風險因素”的章節中有更詳細的描述，包括Blueprint Medicines最新的Form 10-K年度報告，以及其最新的Form 10-Q季度報告和Blueprint Medicines已經或未來可能向美國證券交易委員會提交的任何其他文件。本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述僅代表Blueprint Medicines截至本文發佈之日的觀點，不應被視為代表其在任何後續日期的觀點。除法律另有要求外，Blueprint Medicines明確表示不承擔任何更新任何前瞻性陳述的義務。
商標
Blueprint Medicines、AYVAKIT、AYVAKYT、GAVRETO及相關標識 是Blueprint Medicines Corporation的商標。
媒體聯繫人
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617-714-6684
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投資者聯繫方式
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617-909-3127
郵箱：ir@Bluprint tMedicines.com
藍圖醫藥公司
精選簡明合併資產負債表 數據
(單位：千)
(未經審計)
| 9月30日， | 十二月三十一日， | |||||||
| 2022 | 2021 | |||||||
| 現金、現金等價物和投資 | $ | 1,192,640 | $ | 1,034,643 | ||||
| 營運資金(1) | 1,052,155 | 404,260 | ||||||
| 總資產 | 1,458,392 | 1,252,225 | ||||||
| 遞延收入(2) | 16,624 | 36,576 | ||||||
| 與出售未來特許權使用費和收入有關的負債(2) | 423,653 | - | ||||||
| 定期貸款(2) | 138,350 | - | ||||||
| 總負債 | 818,085 | 281,490 | ||||||
| 股東權益總額 | 640,307 | 970,735 | ||||||
(1)《藍圖》將營運資本定義為流動資產減去流動負債。
(2)包括餘額的當期部分和長期部分
藍圖醫藥公司
業務簡明合併報表 數據
(單位為千，每股數據除外)
(未經審計)
三個月過去了， 9月30日 | 九個月過去了， 9月30日 | |||||||||||||||
| 2022 | 2021 | 2022 | 2021 | |||||||||||||
| 收入： | ||||||||||||||||
| 產品收入，淨額 | $ | 28,634 | $ | 17,270 | $ | 80,929 | $ | 37,658 | ||||||||
| 協作和許可收入 | 9,843 | 6,918 | 56,826 | 35,401 | ||||||||||||
| 許可收入相關方 | 27,500 | - | 27,500 | - | ||||||||||||
| 總收入 | 65,977 | 24,188 | 165,255 | 73,059 | ||||||||||||
| 成本和運營費用： | ||||||||||||||||
| 銷售成本 | 3,000 | 3,790 | 12,965 | 10,385 | ||||||||||||
| 協作損失分擔 | 1,665 | 3,269 | 7,076 | 3,269 | ||||||||||||
| 研發 | 127,981 | 84,419 | 359,579 | 244,157 | ||||||||||||
| 銷售、一般和行政 | 57,608 | 49,806 | 173,354 | 141,093 | ||||||||||||
| 總成本和運營費用 | $ | 190,254 | 141,284 | 552,974 | 398,904 | |||||||||||
| 其他收入(支出)： | ||||||||||||||||
| 利息收入(費用)，淨額 | (8,396 | ) | 552 | (7,527 | ) | 1,923 | ||||||||||
| 其他收入(費用)，淨額 | 396 | (522 | ) | 575 | (1,109 | ) | ||||||||||
| 其他收入(費用)合計 | $ | (8,000 | ) | 30 | (6,952 | ) | 814 | |||||||||
| 所得税前虧損 | $ | (132,277 | ) | (117,066 | ) | (394,671 | ) | (325,031 | ) | |||||||
| 所得税費用 | (886 | ) | (175 | ) | (4,200 | ) | (368 | ) | ||||||||
| 淨虧損 | $ | (133,163 | ) | $ | (117,241 | ) | $ | (398,871 | ) | $ | (325,399 | ) | ||||
| 每股淨虧損--基本虧損和攤薄虧損 | $ | (2.23 | ) | $ | (2.00 | ) | $ | (6.70 | ) | $ | (5.58 | ) | ||||
| 加權-每股淨虧損中使用的普通股平均數-基本和攤薄 | 59,758 | 58,647 | 59,564 | 58,361 | ||||||||||||